2023年度第3四半期決算概況

2024年2月5日
アステラス製薬株式会社
専務担当役員 財務担当
北村 淳

注意事項
この資料に記載されている現在の計画、予想、戦略、想定に関する記述およびその他の過去の事実ではない記述は、アステラス製薬の業績等に関する将来の見通しです。これらの記述は経営陣の現在入手可能な情報に基づく見積りや想定によるものであり、既知および未知リスクと不確
実な要素を含んでいます。様々な要因によって、これら将来の見通しは実際の結果と大きく異なる
可能性があります。その要因としては、（i）医薬品市場における事業環境の変化および関係法規制の改正、（ii）為替レートの変動、（iii）新製品発売の遅延、（iv）新製品および既存品の販売活動において期待した成果を得られない可能性、（v）競争力のある新薬を継続的に生み出すことができない可能性、（vi）第三者による知的財産の侵害等がありますが、これらに限定されるものではありません。また、この資料に含まれている医薬品（開発中のものを含む）に関する情報は、宣伝
広告、医学的アドバイスを目的としているものではありません。開発中の化合物に関する情報は、その化合物の確立された安全性や有効性を示唆するものではなく、開発中の化合物が承認を受けることや、開発中の用途で上市されることを保証するものでもありません。

2

本日の内容I

II

2023年度第3四半期 連結業績
2023年度通期業績 修正予想

持続的な成長に向けた取り組み

3

2023年度第3四半期決算： 概要
売上収益は前同比較で増加。通期予想を下回る推移
 XTANDI・ゾスパタ： 2Qに上方修正した通期予想に沿った推移
 パドセブ： 2Qに大きく上方修正した通期予想に沿った推移
EV-302試験の良好な結果を反映し、ピーク時売上予想を上方修正
 VEOZAH： 全体的な取り組みは進展しているものの、実需が想定を下回り、通期予想を下方修正
 IZERVAY： 発売後、力強い立ち上がりを示し、今後の成長に自信が深まる進捗

費用項目
 販管費および研究開発費は計画通りに使用

営業利益
 主にVEOZAHの影響により、通期予想を下回る推移
VEOZAHの進捗状況を反映し、売上収益および営業利益の通期予想を下方修正
通期予想は2023年11月に修正、為替レートの想定：1ドル140円、1ユーロ152円

42023年度第3四半期業績

5

2022年度
3Q実績

2023年度
3Q実績

売上収益

11,644

11,891

+247

+2.1%

売上原価

2,261

2,193

-68

-3.0%

売上収益比率

19.4%

18.4%

-1.0 ppt

販管費

4,710

5,470

+760

+16.1%

7,370+261億円

内、米国XTANDI共同販促費用

1,462
4,007

+80
+680

+5.8%
+20.4%

1,870
5,550

+69億円

上記を除く販管費

1,382
3,327

研究開発費

2,061

2,163

+103

+5.0%

2,900

+69億円

無形資産償却費

292

662

+370

+126.8%

無形資産譲渡益

2

97

+95

-

2,337

1,496

-840

-36.0%

その他の収益

25

85

+60

+236.6%

その他の費用

549

840

+291

+52.9%

営業利益

1,813

741

-1,072-59.1%

1,230

税引前四半期利益

1,802

736

-1,066-59.1%

1,210

四半期利益

1,448

503

-945

-65.3%

850（億円）

コア営業利益

増減額

2023年度
通期予想

増減率

16,080+588億円+102億円+192億円注）2QからIZERVAYの無形資産償却を開始

1,990＜フルベース＞

通期予想は2023年11月に修正、為替レートの想定：1ドル140円、1ユーロ152円

為替の影響（前同比較）+138億円

その他の費用• グローバル全体での組織改革に伴う費用：184億円

XTANDI、ゾスパタのビジネスアップデート

6

2Qに上方修正した通期予想に沿った推移、それぞれ通期予想の達成を見込む（億円）

1Q-3Q累計実績

前年同期比

通期予想

 グローバル売上は2Qに上方修正した通期予想に沿った推移
 為替の影響を除いても約5%成長、発売から10年以上経過した今も持続的に成長

5,600

+481
（+9%）

7,198

 上方修正した通期予想の達成を見込む
 発売している全ての地域で売上が拡大
 米国： 2023年11月にEMBARK試験に基づくM0 CSPCの追加適応の承認を取得
PAPを除く物量は着実に増加（物量前年同期比：+3%）

413

+50
（+14%）

 グローバル売上は2Qに上方修正した通期予想に沿った推移

552

 為替の影響を除いても二桁近い成長 上方修正した通期予想の達成を見込む

通期予想は2023年11月に修正、為替レートの想定：1ドル140円、1ユーロ152円
M0：非転移性、CSPC：去勢感受性前立腺がん、PAP（Patient Assistance Program）：患者アクセスプログラム

パドセブのビジネスアップデート

7

EV-302試験の良好な結果を反映し、ピーク時売上予想を4,000-5,000億円に上方修正（億円）

1Q-3Q累計実績

556

前年同期比

+225
（+68%）

通期予想

ピーク時売上予想のアップデート

852

 EV-302試験の従来の想定を上回る良好な結果を織り込み、売上予想をアップデート ピーク時売上予想の上方修正:

最新の進捗／今後の見通し＜米国＞（最新の予想）3,000 - 4,000 億円

4,000 - 5,000 億円
5,000億円の達成を目指す

 進捗は2Qに大きく上方修正した通期予想に沿った推移• 2023年4月に承認されたEV-103試験に基づくmUC一次治療（Cis不適応）の浸透が大きく牽引 驚異的なスピードでEV-302試験に基づくmUC一次治療の追加適応（Cis適応＋Cis不適応）の承認を2023年12月に取得、FDAの申請受理からわずか2週間で達成• EV-302試験の良好なデータの浸透と対象患者数の拡大により、2024年度以降に更なる売上成長を見込む（従来の予想）• ピーク時売上予想は、アステラスの売上ではなく、全体の製品売上で算出*• 開発初期段階の適応症は含まれない（NMIBC、その他固形がん）（参考） Pfizer社との経済条件のイメージ
グローバルで約50:50の利益配分になることを想定したスキーム
Pfizer

アステラス

米州**

Pfizer社が売上を計上（パドセブ関連収入として製品売上に計上）

米州以外

粗利の50%をアステラスから受け取る

アステラスが売上を計上＜欧州＞ スペインをはじめ、新たに3カ国で保険償還が開始され、計13カ国で保険償還を獲得。今後も更なる売上拡大を見込む

粗利の50%をPfizer社から受け取る

注）地域により受取・支払の割合やスキームは異なる（利益折半もしくはロイヤルティ支払い）

通期予想は2023年11月に修正、*Pfizer社が計上する米州の売上とアステラスが計上する米州以外の売上の合計値 **米国、カナダ、ラテンアメリカ
mUC：転移性尿路上皮がん、Cis：シスプラチン、FDA：Food and Drug Administration（米国食品医薬品局）、NMIBC：筋層非浸潤性膀胱がん

VEOZAHのビジネスアップデート

8

全体的な取り組みは進展しているものの、実需の拡大ペースが想定を下回る
当初の想定より立ち上がりが遅れており、今年度の成長カーブのタイミングを見直したことで、通期予想を下方修正
1Q-3Q累計実績

米国分（$ベース）

修正予想

下方修正の要因

36 億円

71 億円

 DTC活動の効果は見られるも、実需の拡大にインパクトを与えるには想定よりも時間がかかっている

$25M

$50M

 上記の要因により、当初の想定より立ち上がりが遅れており、特に4Qから期待していた本格的な成長
カーブのタイミングを見直しことによって、通期予想を下方修正

 マーケットリサーチの結果から、想定以上に多くの医師が、現在の保険カバレッジの進捗に対して「カバレッジが不十分」と感じており、処方に対する障壁に繋がっている＜最新の状況＞
マーケット
アクセス




保険カバレッジは約35%まで拡大
2023年度末には50%以上を見込む

ターゲットリーチ
 DTC活動によって推定5,600万人の女性にリーチ

DTC
の効果*

認知度
 消費者： 53%増加 （9月：約15% vs. 12月：約25%）
40%増加 （9月：約50% vs. 12月：約70%）
 医師：
アクティベーション（意欲） 消費者： 70%の女性がVEOZAHについて医師に相談したい「意向が強い」と回答 （10月から40%増加）


医師：

76%の医師がVEOZAHの処方に「非常に意欲的」と回答 （9月から19%増加）

注）欧州ではVEOZAの製品名で承認取得*マーケットリサーチ結果（2023年12月）、 DTC：Direct-to-consumer＜今後の取り組み／見通し＞
 セールスフォースによるVEOZAHの製品啓発に加え、保険カバレッジの拡大進捗についても医師に積極的かつタイムリーな情報提供を推進
 米国のスーパーボウルにてVEOZAHのテレビCMを放映
 2024年度は、保険カバレッジの更なる拡大と投資活動によるインパクトを見込む 中長期およびピーク売上の見通しは、医師の「カバレッジが不十分」という認識の改善状況を踏まえて精査予定

欧州のアップデート
 2023年12月の承認取得後、ドイツやイギリスをはじめ、現在計7カ国で発売

IZERVAYのビジネスアップデート

9

米国での発売後、力強い立ち上がりを示し、今後の成長に自信が深まる進捗。2024年度は更なる成長を見込む（億円）

1Q-3Q累計実績

53

通期予想

110

DTC活動による認知度向上 （2023年12月末）
 IZERVAYのDTC活動（ブランドキャンペーン）：• GA患者における製品認知度は55%に到達
 GAの疾患啓発活動：• 萎縮型AMD患者におけるGAの認知度は56%に到達

発売以降の進捗
疾患啓発活動
エミー賞®を2度受賞した俳優
Eric Stonestreetによる、自身とGAの関わりを語った全国的なPR活動を展開(askaboutGA.com)

 J-Codeの適用前、かつラベルのアップデート前にも関わらず、発売後は力強い立ち上がりを示し、今後の成長に自信が深まる進捗 3Qまでに1.7万以上*のバイアルを出荷、920以上の専門施設で採用（ターゲット施設の約70%）
 AAO 2023でのGATHER2試験の学会発表後に処方量が加速（非プロモーションデータ）

今後の見通し 3Qのマーケットシェアは約20%と推定（出荷の数量データから算出）

 今後のマイルストンを達成することで、更なる成長を見込む 安全性プロファイルはこれまでの臨床試験で得られた結果と同様•

J-Codeは2024年4月から適用開始、実需の更なる増加に期待•

ラベルのアップデートに関する承認は2024年度中を見込む

注） 画像は米国の疾患啓発活動に関するものであり、米国における視聴者のみを対象としている*臨床試験用のバイアルを除く。第2四半期決算で開示した数値（1万バイアル）は臨床試験用のバイアルを含む
GA: Geographic atrophy（地図状委縮）、AMD: Age-related macular degeneration（加齢黄斑変性）、AAO: American Academy of Ophthalmology（米国眼科学会）

2023年度第3四半期業績： 費用項目10

販管費は、Iveric Bio社買収の影響およびVEOZAHへの投資により前年同期比で増加したものの、計画通りに使用

コアベース： 主要な費用項目の前同比較と対売上収益比率・対予想
費用項目

対前同比

対売上収益比率

売上原価

3.0％減少18.4%（前同-1.0 ppt）

販管費
米国XTANDI共同
販促費用を除く

20.4%増加（為替の影響を除くと14.6%増加）

研究開発費

5.0%増加（為替の影響を除くと1.6%増加）

対通期予想
進捗率
-

売上原価率は想定通り

33.7%（前同+5.1 ppt）

72.9％

為替の影響を除く対前同： 約+490億円
 Iveric Bio社買収の影響 (対前同： 約+200億円）
 VEOZAH関連の費用増加（対前同： 約+300億円）
 成熟製品の費用削減（対前同： 約-60億円）

18.2%（前同+0.5 ppt）

74.6%

Iveric Bio社買収の影響： 約+80億円

通期予想は2023年11月に修正、為替レートの想定：1ドル140円、1ユーロ152円

2023年度通期業績予想 修正予想

11

 売上収益：下方修正
 VEOZAHの進捗状況を反映し、 通期予想を下方修正
 為替およびVEOZAH以外の製品売上は2Qで開示した通期予想から修正せず

 営業利益：下方修正
 VEOZAH売上収益の下方修正に伴い、利益段階も下方修正
 費用の見直しにより、上記影響を一部軽減（億円）

2023年度
通期予想*

2023年度
修正予想

差異

主な修正項目

売上収益

16,08015,620-460

VEOZAH下方修正： 533億円  71億円
（米国分： $375M  $50M）

販管費

7,370

7,310

-60

VEOZAH成長カーブの見直しに伴う、投資タイミングの見直し

研究開発費

2,900

2,860

-40

IZERVAYの生産コスト（研究開発費）を棚卸資産として認識する会計処理の適用

コア営業利益

1,990

1,640

-350

1,230

830

-400

＜フルベース＞
営業利益*2023年11月に修正、為替レートの想定：1ドル140円、1ユーロ152円

本日の内容I

II

2023年度第3四半期 連結業績
2023年度通期業績 修正予想

持続的な成長に向けた取り組み

12持続的な成長に向けた取り組み： 概要
XTANDIおよび重点戦略製品
 エンザルタミド / XTANDI： M0 CSPC*適応追加承認（米国） エンホルツマブ ベドチン / パドセブ ： 1L mUC適応追加承認（米国）、申請受理（欧州、日本） ゾルベツキシマブ： 審査完了報告通知（米国） fezolinetant / VEOZAH： 承認（欧州）、第Ⅲ相試験開始予定（日本） avacincaptad pegol / IZERVAY： ラベル改訂申請提出（米国）

Focus Areaアプローチ
 臨床試験進行中： ASP1570、ASP2138、ASP3082は2023年度中に第Ⅰ相試験の初期データ入手予定

その他
 オープンイノベーション活動：
つくば・柏の葉エリアでのオープンラボ活用、Mass General Brighamとの戦略的提携
VEOZAH：欧州ではVEOZAの製品名で承認取得*生化学的再発高リスク
M0：非転移性、CSPC：去勢感受性前立腺がん、 1L：一次治療、mUC：転移性尿路上皮がん

13

XTANDIおよび重点戦略製品： 2023年度に期待される主なイベント
1Q（4-6月）

2Q（7-9月）
申請受理（M0 CSPC*：米国）

エンザルタミド/XTANDI

3Q（10-12月）

承認（M0 CSPC*：米国）
11月

8月
9月

EV-302試験TLR

エンホルツマブ
ベドチン/
パドセブ

4Q（1-3月）

申請受理（M0 CSPC*：欧州、M1 CSPC：中国）

申請受理
承認（米国）（1L mUC：米国）
申請受理
9月
11月 12月（1L mUC：欧州、日本）
1月

申請受理（日本）
6月

ゾルベツキシマブ

申請受理（米国、欧州、中国）
7月

fezolinetant/
VEOZAHavacincaptad
pegol/IZERVAY

1月
CHMP販売承認
勧告（欧州）
10月

承認（米国）
5月
承認（米国）
申請受理（欧州）

審査完了報告通知（米国）

8月9月

GATHER2試験
TLR（24カ月）

承認（欧州）
12月

1月

申請提出
（ラベル改訂：米国）
2024年2月時点＜その他のアップデート＞
 fezolinetant / VEOZAH： 日本第Ⅲ相試験（STARLIGHT 2、STARLIGHT 3）を4Qに開始予定
 ギルテリチニブ / ゾスパタ： MORPHO試験に基づく急性骨髄性白血病における造血幹細胞移植後の維持療法としての開発を中止
VEOZAH：欧州ではVEOZAの製品名で承認取得*生化学的再発高リスク
M0：非転移性、CSPC：去勢感受性前立腺がん、M1：転移性、TLR：トップライン結果、1L：一次治療、mUC：転移性尿路上皮がん、CHMP：欧州医薬品委員会

14後期開発パイプラインの進展

15

四半期中に4製品で適応追加や新たな地域での承認を取得
適応症

地域

生化学的再発のリスクが高い
M0 CSPC

米国

 本適応症で承認された最初の新規ホルモン療法
 単剤およびGnRH療法併用で承認取得

米国

 数十年にわたり用いられている現在の標準治療に代わる新たな治療選択肢 驚異的な短期間での承認取得• EV-302試験のトップライン結果取得から3カ月• 承認申請の受理から2週間

閉経に伴う中等度から重度の血管運動神経症状欧州 ファーストインクラスの非ホルモン治療薬
 各国共通のアンメットメディカルニーズに貢献する機会の拡大

小児における
侵襲性アスペルギルス症
および侵襲性ムーコル症

米国

 小児患者において高いアンメットメディカルニーズ
 独占販売期間が6カ月間延長

局所進行性または転移性
尿路上皮がん（ペムブロリズマブ併用）

VEOZAH：欧州ではVEOZAの製品名で承認取得
M0：非転移性、CSPC：去勢感受性前立腺がん、GnRH：ゴナドトロピン放出ホルモン

ゾルベツキシマブ： 最新状況

16

＜FDA審査完了報告通知＞
 医薬品製造受託機関（CMO）の施設を査察した結果、未解決の指摘事項
 FDAは臨床試験結果に関連した懸念は表明しておらず、追加の臨床試験も要求していない＜アクションプラン＞
審査完了
報告通知

受理時に新たな審査終了目標日（PDUFA date）が設定

CMOによる未解決指摘事項への対応

2024年1月4日

承認申請
再提出

目標：2024年度1Q（4-6月）＜備考＞
 米国以外の各地域における承認申請の審査は計画通り進行中
 審査は独立して実施、規制当局毎に定められた異なる要件に基づき判断
 他のアステラス製品への影響はない
FDA：米国食品医薬品局、PDUFA：Prescription Drug User Fee Act

ライセンス
許与前査察

Focus Areaアプローチの進展： 臨床試験段階プロジェクトの現況
Primary Focus

遺伝子治療

バイオロジー/モダリティ/テクノロジー*

遺伝子置換（AAV）

プロジェクト

作用機序

現況

AT132

MTM1遺伝子2021年9月にFDAから臨床試験差し止め（clinical hold）指示AT845

GAA遺伝子

第Ⅰ相試験進行中

ASP1570

DGKζ阻害剤

第Ⅰ相試験進行中、2023年度中に初期データ入手を予定

ASP2138

抗Claudin 18.2/抗CD3

第Ⅰ相試験進行中、2023年度中に初期データ入手を予定

ASP2074

遺伝子

抗TSPAN8/抗CD3

第Ⅰ相試験進行中細胞

ASP1002

非開示

第Ⅰ相試験進行中

ASP1012

レプチン-IL-2

第Ⅰ相試験を2024年1-3月に開始予定

ASP7317

網膜色素上皮細胞

第Ⅰb相試験進行中

遺伝子調節（AAV）
チェックポイント

がん免疫

二重特異性免疫細胞誘導
腫瘍溶解性ウイルス（全身投与）
がん細胞医療
細胞補充

17

再生と
視力の維持・回復細胞補充（UDC）

ミトコンドリア

遺伝子調節とミトコンドリア生合成

ASP0367

PPARδ調節剤

PMM：第Ⅱ/Ⅲ相試験進行中
DMD：今後の開発計画検討中

標的タンパク質
分解誘導タンパク質分解誘導剤

ASP3082

KRAS G12D分解

第Ⅰ相試験進行中、2023年度中に初期データ入手を予定

Primary Focus
候補細胞による免疫調節・制御

遺伝子調節（AAV）

組織特異的免疫応答制御*全ては列挙していない。 AAV：アデノ随伴ウイルス、MTM1：ミオチュブラリン1、FDA：米国食品医薬品局、GAA：酸性α-グルコシダーゼ、DGK：ジアシルグリセロールキナーゼ、
TSPAN8：テトラスパニン8、IL-2：インターロイキン-2、UDC：ユニバーサルドナー細胞、PPAR：ペルオキシソーム増殖剤活性化受容体、PMM：原発性ミトコンドリアミオパチー、DMD：デュシェンヌ型筋ジストロフィー、KRAS：Kirsten rat sarcoma viral oncogene homologue

モダリティ
低分子
抗体

オープンイノベーションの取り組み

18

ライフサイエンスエコシステムにおけるオープンイノベーションをグローバルで推進、早期の研究開発を加速
研究段階での活動

早期開発段階での活動

 アカデミアや企業との連携、ライフサイエンスエコシステムへの貢献を通じ、社外からのイノベーションの取り込みや共創に取り組む
 取り組みの一環としてオープンラボを活用：
つくば・柏の葉エリアでSakuLabTM-Tsukuba、TME iLabでの活動が開始SakuLabTM-TsukubaTM アステラスつくば研究センターの敷地内に設立
 アカデミアやスタートアップが入居 米国有数のバイオメディカル研究機関と5年間の戦略的提携
 トランスレーショナルリサーチ（橋渡し研究）を推進し、革新的な治療法の早期開発の加速を目指す
 最初の対象はアステラスが注力する研究開発領域：
がん、希少疾患、細胞医療・遺伝子治療
 疾患やモダリティに対する理解の向上、臨床試験の最適化につながることを期待

TME iLab がん微小環境のオープンイノベーション拠点

TME：がん微小環境、TME iLab：TME imaging and interactive research for innovation

 ボストンエリアのライフサイエンスエコシステムにおけるアステラスのプレゼンスを更に向上

2023年度の進捗と今後の見通し

19

 2023年度は新発売や追加適応取得など多くの重要なマイルストンを達成
 VEOZAH・パドセブ・IZERVAYが主な成長ドライバーとして寄与することで、 2024年度は増収増益を期待
将来成長に寄与する2023年度の主な進捗• VEOZAH： 米国・欧州発売

VEOZAH• パドセブ（1L mUC）：
EV-302試験における良好な結果取得、
米国承認、欧州・日本申請

パドセブ
IZERVAY• IZERVAY： 米国発売、欧州申請、
GATHER2試験における良好な追加
データ取得

ゾルベツキシマブ• ゾルベツキシマブ： グローバル申請

売上収益
コア営業利益

コスト構造の最適化
2023年度VEOZAH：欧州ではVEOZAの製品名で承認取得
1L：一次治療、mUC：転移性尿路上皮がん

2024年度

2025年度APPENDIX

2023年度第3四半期業績： 地域別売上収益（億円）

2022年度
3Q実績

21
2023年度
3Q実績

増減率

日本

2,045

2,110

+3.2%

米国

5,011

4,814

-3.9%

エスタブリッシュドマーケット

2,722

3,063

+12.5%

652

673

+3.3%

1,042

1,188

+14.0%

グレーターチャイナ

インターナショナルマーケット

エスタブリッシュドマーケット：欧州、カナダ 等、 グレーターチャイナ：中国、香港、台湾
インターナショナルマーケット：中南米、中東、アフリカ、東南アジア、南アジア、ロシア、韓国、オーストラリア、輸出売上 等

為替レート（実績）22

期中平均レート
通貨ドル
ユーロ

2022年度3Q
137円
141円

2023年度3Q
143円
155円【為替の業績への影響】
 売上収益：588億円の増加、コア営業利益：138億円の増加

変動
7円安
15円安

2023年度通期業績予想： 為替レート、為替感応度
2023年度期初予想

為替レートの前提 (期中平均）

2023年度修正予想*

23

変動

ドル

130円

140円

10円安

ユーロ

140円

152円

12円安

2023年度3Q以降の為替レートの想定：１ドル140円、1ユーロ150円

修正予想前提と比較して1円安となった場合の業績(3Q以降)に対する影響の概算額

通貨

期中平均レート
予想前提より1円安
売上収益

コア営業利益ドル

約32億円増加

約1億円増加ユーロ

約14億円増加

約6億円増加*2023年11月に修正・公表

バランスシートおよびキャッシュ・フローのハイライト
2023年3月末（億円）

24
2023年12月末

24,56533,687

現金及び現金同等物

3,768

2,540

親会社所有者帰属持分

15,08015,033

総資産

61.4%

親会社所有者帰属持分比率（％）

2022年度3Q

（億円）

44.6%

2023年度3Q

営業CF

2,122

1,005

投資CF

-618

-8,236

フリーCF

1,504

-7,231

財務CF

-911

5,831

短期借入金及びCPの増減額

-150

2,632

社債の発行及び長期借入れによる収入

500

4,716

自己株式取得-106-107

配当金支払額-1,004-1,1672023年12月末時点 資金調達残高：8,710億円
CP:コマーシャル・ペーパー主な無形資産一覧(2023年12月末時点)

25

外貨*

円貨（億円）AT132

153

USD 109M

AT845

102

USD 73M

その他遺伝子治療関連プログラム**

925

USD 656M

遺伝子治療関連技術**

681

USD 483M

VEOZAH900

EUR 566M

エベレンゾ

214

-

ゾルベツキシマブ

640

EUR 493M

IZERVAY （米国）

7,026

USD 4,981M

IZERVAY （米国以外）

1,552

USD 1,100M* VEOZAHおよびゾルベツキシマブの外貨数字は無形資産取得時の通貨に基づく参考値** Audentes（現：Astellas Gene Therapies）買収時に取得

キャピタルアロケーション
1

2

成長を実現するための事業投資を最優先26

3

利益・資金計画および実績に基づき、経営計画期間を通じた配当水準の引き上げ

余剰資金が生じた際は、自己株式取得を機動的に実施

経営計画2021の期間中は堅調な利益成長予想に基づき、より高い水準の配当を目指す
コア営業利益と配当の推移

配当（円） 100

コア営業利益6,000 （億円）

Dividends
配当

5,000

80
Core
OP
*
コア営業利益

4,000

60
3,000
40
50

70

2,000

FY25

FY24

FY23

FY22

1,000

FY21

42

FY20

40

FY19

38

FY18

36

FY17

32

34

FY16

30

FY15

27

FY13

26

FY12

25

FY11

25

FY10

25

FY09

24
FY08

FY07

16
FY06

0

FY05

14

22

FY14

20

60

0

イメージ図

*2012年度（2013年3月期）以前は、日本基準の営業利益

成長の基盤となる開発パイプライン

27

第Ⅰ相

第Ⅱ相

第Ⅲ相

申請

エンホルツマブ ベドチン

エンホルツマブ ベドチン

エンホルツマブ ベドチン

エンザルタミド（NMIBC）（その他の種類の固形がん）（MIBC）（M0 CSPC*：欧州、M1 CSPC：中国）

ギルテリチニブ

ゾルベツキシマブ

ギルテリチニブ

エンホルツマブ ベドチン

（未治療AML、強力な化学療法不適応）（膵臓腺がん）（より早期ステージのAML、小児）

fezolinetant

ASP2138

resamirigene bilparvovec/
AT132 （XLMTM）
avacincaptad pegol（治療歴のないmUC：欧州、日本；
治療歴のあるmUC：中国）（Stargardt病）（慢性腎臓病に伴う貧血、小児：欧州）

ASP2074

bocidelpar/ASP0367

ミラベグロン

ASP1570

ASP1002（原発性ミトコンドリアミオパチー）（閉経に伴う血管運動神経症状：中国、日本）

ゾルベツキシマブ

ロキサデュスタット（胃腺がんおよび食道胃接合部腺がん：
日本、米国、欧州、中国）（神経因性排尿筋過活動、小児：欧州）

avacincaptad pegol（地図上萎縮を伴う加齢黄斑変性：欧州）

ペフィシチニブ（関節リウマチ：中国）

ASP1012
ASP7317bocidelpar/ASP0367（デュシェンヌ型筋ジストロフィー）

zocaglusagene nuzaparvovec/
AT845

XTANDIおよび重点戦略製品

ASP3082

Focus Areaアプローチ

アビラテロンデカン酸エステル/
PRL-02/ASP5541

その他

詳細は「新薬開発状況」を参照*生化学的再発高リスク
NMIBC：筋層非浸潤性膀胱がん、AML：急性骨髄性白血病、XLMTM：X連鎖性ミオチュブラーミオパチー、MIBC：筋層浸潤性膀胱がん、M0：非転移性、M1：転移性、CSPC：去勢感受性前立腺がん、mUC：転移性尿路上皮がん

開発の進展28

臨床入りから承認まで：前回の決算発表以降の進捗

第Ⅰ相入り

第Ⅱ相入り

第Ⅲ相入り

申請

承認

fezolinetant

エンホルツマブ べドチン エンザルタミド

閉経に伴う血管運動神経
症状：日本

局所進行性または転移性尿路上皮がんの一次治療：
欧州、日本

生化学的再発のリスクが高い
非転移性去勢感受性前立腺がん：
米国

エンホルツマブ べドチン
局所進行性または転移性尿路上皮がんの一次治療：米国

fezolinetant

閉経に伴う中等度から重度の血管運動神経症状：欧州

isavuconazole
小児における侵襲性アスペルギ
ルス症および侵襲性ムーコル症：
米国注） 第Ⅰ相入り：治験許可申請（IND）／治験届の承認
次相への進展：社内の意思決定機関における決定
申請：当局への申請書類の提出
開発中止：社内の意思決定機関における決定XTANDIおよび重点戦略製品： 最新状況
（赤字：前回の決算発表以降の進捗）
プロジェクト/製品

適応症

最新状況

エンザルタミド/XTANDI

M1 CSPC• 中国で適応追加の承認申請が2023年9月に受理

M0 CSPC（生化学的再発高リスク）• 米国で適応追加の承認を2023年11月に取得。欧州で適応追加の承認申請が2023年9月に受理

転移性尿路上皮がん• 治療歴なし（一次治療）：米国で適応追加の承認を2023年12月に取得。欧州と日本で適応追加の承認申請が2024年1月に受理• 治療歴あり：中国で申請が2023年3月に受理

筋層浸潤性膀胱がん• 第Ⅲ相試験進行中。第Ⅲ相EV-304試験の症例組み入れ終了

筋層非浸潤性膀胱がん• 第Ⅰ相試験進行中

その他の種類の固形がん• 第Ⅱ相試験進行中

再発または難治性 AML• 中国：第Ⅲ相試験において有効性の観点で早期に症例組み入れを終了

AML（造血幹細胞移植後の維持療法）• 第Ⅲ相MORPHO試験に基づく開発を中止

未治療AML（強力な化学療法適応）• 第Ⅲ相試験進行中（症例組み入れ終了）

未治療AML（強力な化学療法不適応）• 第Ⅰ相試験進行中

AML（化学療法後の維持療法）• 第Ⅱ相GOSSAMER試験のトップライン結果を入手

胃腺がんおよび食道胃接合部腺がん• 日本で承認申請が2023年6月に受理。欧州、中国で承認申請が2023年7月に受理。
米国で審査完了報告通知を2024年1月に受領

膵臓腺がん• 第Ⅱ相試験進行中

閉経に伴う血管運動神経症状• 欧州：2023年12月に承認取得• 中国：第Ⅲ相MOONLIGHT 1試験およびMOONLIGHT 3試験のトップライン結果を入手• 日本：第Ⅲ相試験を2023年度4Qに開始予定

地図上萎縮を伴う加齢黄斑変性• 欧州で承認申請が2023年8月に受理。米国でラベル改訂の承認申請を2024年1月に提出

Stargardt病• 第Ⅱb相試験進行中

エンホルツマブ
ベドチン/
パドセブ

ギルテリチニブ/
ゾスパタ

ゾルベツキシマブ

fezolinetant/
VEOZAHavacincaptad
pegol/IZERVAY

VEOZAH：欧州ではVEOZAの製品名で承認取得
M1：転移性、M0：非転移性、CSPC：去勢感受性前立腺がん、AML：急性骨髄性白血病

29

エンザルタミド（1/2）： アンドロゲン受容体阻害剤

30（赤字：前回の決算発表以降の進捗）
限局性前立腺がん

米国・欧州・日本

去勢抵抗性前立腺がん（CRPC）

去勢感受性前立腺がん（CSPC）
ARCHES

M1 CSPC
新規診断

M1 CSPC診断

局所治療
手術 and/or
放射線

再発

PSA再発
（BCR）

上市

EMBARK
M0 CSPC（BCR高リスク）

PREVAIL
M1 CRPC（一次治療）

AFFIRM
M1 CRPC
（二次治療
以降）

上市

上市

PROSPERM0 CRPC
上市

上市

第Ⅲ相：EMBARK

NCT02319837 M0 CSPC中国

エンザルタミド＋ADT vs.プラセボ＋ADT
n=1,068
vs. エンザルタミド単剤• M1 CSPC：2023年9月に適応追加の承認申請が受理

PSA：前立腺特異抗原、BCR：生化学的再発、M1：転移性、M0：非転移性、ADT：アンドロゲン除去療法

2023年11月に米国で適応追加の承認を取得
2023年9月に欧州で適応追加の承認申請が受理

エンザルタミド（2/2）： 病期別第Ⅲ相試験データ

31

早期前立腺がんにおいても薬効を示す
 一貫した生存期間の延長
 より長い投与期間
早期

後期
去勢感受性（CSPC）

病期
M0

去勢抵抗性（CRPC）

M1

M1

M1

M0

（化学療法歴なし）（化学療法歴あり）

第Ⅲ相試験

EMBARK

ARCHES

ENZAMETPROSPERPREVAILAFFIRM

対照

プラセボ

プラセボ

従来の非ｽﾃﾛｲﾄﾞ性
抗ｱﾝﾄﾞﾛｹﾞﾝ剤

プラセボ

プラセボ

プラセボ

✓ rPFS
HR 0.17

主要評価項目

 MFS
HR 0.42✓ rPFS
HR 0.39✓ OS
HR 0.67✓ MFS
HR 0.29

全生存期間
（OS）

（試験進行中）✓HR 0.66✓
HR 0.67✓
HR 0.73✓
HR 0.77✓
HR 0.63

投与期間
（DoT）

✓
32.4カ月**✓40.2カ月✓29.5カ月✓
33.9カ月✓
17.5カ月

✓
8.3カ月

✓ OS
HR 0.71*✓ OS
HR 0.63✓：結果入手済、 *：事前に設定した中間解析、 **：治療中断期間を除く
M0：非転移性、M1：転移性、CSPC：去勢感受性前立腺がん、CRPC：去勢抵抗性前立腺がん、MFS：無転移生存期間、rPFS：画像診断上の無増悪生存期間、HR：ハザード比

エンホルツマブ ベドチン（EV）（1/4）： ネクチン-4を標的とするADC
尿路上皮がんの開発プログラム32（赤字：前回の決算発表以降の進捗）- 尿路上皮がんの病期 -早期

後期

筋層非浸潤性膀胱がん（NMIBC）

筋層浸潤性膀胱がん（MIBC）

転移性尿路上皮がん（mUC）

ステージ0a-1

ステージ2および3

ステージ4

患者層

BCG不応性膀胱摘除術（RC)適応

治療歴なし（一次治療）

EV投与
レジメン

EV単剤
（膀胱内注入）EV+Pembro併用（i.v.；周術期投与）

EV+Pembro併用（i.v.）

P1：EV-104

P3：KEYNOTE-905 /EV-303

P3：EV-302

EVの臨床試験
第Ⅲ相(P3)
第Ⅰ相（P1）or
第Ⅱ相（P2）

シスプラチン不適応
vs. 標準療法（RCのみ）

P3：KEYNOTE-B15 /EV-304
シスプラチン適応
vs. 標準療法（NAC+RC）

白金製剤適応vs. 化学療法

シスプラチン不適応
EV単剤（術前投与または周術期投与） + RC

白金製剤およびPD-1/L1阻害剤の
治療歴あり

EV単剤
（i.v.）

EV単剤（i.v.）

P2：EV-201（コホート2）

白金製剤未治療かつシスプラチン不適応

P2：EV-201（コホート1）

米国で迅速
承認取得

米国で適応追加承認取得

P1b/2：EV-103（用量漸増コホート
およびコホートA）
シスプラチン不適応（コホートHおよびL）

PD-1/L1阻害剤の治療歴あり（コホートK）
シスプラチン不適応EV単剤 vs. EV+Pembro

米国で適応追加
承認取得

P3：EV-301

米国で正規承認取得
日本、欧州で承認取得

P2：EV-203

米国で適応追加
迅速承認取得
ADC：抗体-薬物複合体、BCG：カルメット・ゲラン桿菌、Pembro：ペムブロリズマブ、i.v.：静脈内投与、NAC：術前化学療法

vs. 化学療法

ブリッジング試験（中国）

承認申請受理エンホルツマブ ベドチン（EV）（2/4）： 臨床試験
（赤字：前回の決算発表以降の進捗）
尿路上皮がん
第Ⅲ相：EV-301

NCT03474107

白金製剤およびPD-1/L1阻害剤の治療歴があるmUC；
EV単剤 vs. 化学療法

n=608

2021年7月に米国で正規承認取得。
2021年9月に日本で承認取得。2022年4月に欧州で承認取得

第Ⅲ相：EV-302

NCT04223856

治療歴がなく白金製剤適応のmUC；EV + Pembro vs. 化学療法

n=990

2023年12月に米国で適応追加の承認取得
2024年1月に欧州と日本で適応追加の承認申請が受理

第Ⅲ相：EV-303/KEYNOTE-905

NCT03924895

シスプラチン不適応のMIBC；
Pembro +/- EV（周術期）+ RC vs. RCのみ

n=857 FSFT（EV + Pembro併用群）：2020年12月

第Ⅲ相：EV-304/KEYNOTE-B15

NCT04700124

シスプラチン適応のMIBC；
EV + Pembro（周術期投与） + RC vs. 化学療法（術前投与） + RC

n=784 症例組み入れ終了

第Ⅱ相:EV-201

NCT03219333

PD-1/L1阻害剤の治療歴があるmUC；EV単剤
コホート1：白金製剤治療歴あり
コホート2：白金製剤未治療かつシスプラチン不適応

n=219

第Ⅰb/Ⅱ相：EV-103

NCT03288545

コホートA-GおよびK（mUC）
A-G：EVとPembroの併用、EVと他の化学療法の併用
K：EV単剤 vs. EV + Pembro
コホートH、J および L（シスプラチン不適応MIBC； RC適応）：
H：EV単剤（術前投与）
J（オプション）：EV + Pembro（術前投与）
L：EV単剤（周術期投与）

n=348 迅速承認取得

第Ⅱ相：EV-203

NCT04995419＜ブリッジング試験（中国）＞
白金製剤およびPD-1/L1阻害剤の治療歴があるmUC；EV単剤

n=40

2023年3月に承認申請受理

第Ⅰ相：EV-104

NCT05014139

BCG不応性の高リスクNMIBC；EV単剤を膀胱内注入

n=58

FSFT：2022年1月

ホルモン受容体陽性/HER2陰性乳がん、トリプルネガティブ乳がん、扁平上皮非小細胞肺がん、非扁平上皮非小細胞肺がん、頭頸部がん、胃腺がん・食道腺がんまたは食道胃接合部腺がん、
食道扁平上皮がん；EV単剤
頭頸部扁平上皮がん；EV + Pembro

n=320

EV単剤コホートの症例組み入れ終了
2022年6月に初回トップライン結果を入手

コホート1：2019年12月に米国で承認取得（迅速承認プログラムに基づく）
コホート2：2021年7月に米国で適応追加の承認取得

コホートKおよび他コホート：2023年4月に米国で適応追加の症例組み入れ終了

その他の種類の固形がん
第Ⅱ相:
EV-202

NCT04225117

mUC：転移性尿路上皮がん、Pembro：ペムブロリズマブ、FSFT：最初の症例への投与、MIBC：筋層浸潤性膀胱がん、RC：根治的膀胱摘除術、BCG：カルメット・ゲラン桿菌、
NMIBC：筋層非浸潤性膀胱がん33エンホルツマブ ベドチン（EV）（3/4）： 病期別臨床試験データ
早期

後期

筋層浸潤性膀胱がん
病期

34

転移性尿路上皮がん

手術適応PD-1/L1阻害剤の治療歴あり

治療歴なし（一次治療）

Cis適応

Cis不適応白金製剤
適応試験フェーズ

Phase 3Phase 3Phase 3Phase 1b/2

Phase 1b/2

Phase 2Phase 2Phase 3

試験番号

KN-B15/ EV-304

KN-905/ EV-303

EV-302

EV-103
コホートK

EV-103
コホートA &
用量漸増ｺﾎｰﾄ

EV-201
コホート2

EV-201
コホート1

EV-301

症例数784（2群）857（3群）990（2群）

76

73

45

89

125

608（2群）

EV投与
レジメン

Pembro併用（周術期投与）Pembro併用（周術期投与）Pembro併用

Pembro併用

単剤

Pembro併用

単剤

単剤

単剤

対照

化学療法
（術前投与）

標準療法

化学療法

n/a

n/a

n/a

n/a

n/a

化学療法

主要
評価項目

pCR
&
EFS

pCR
&
EFS

✓ PFS：HR 0.45
✓ OS：HR 0.47

✓ ORR
64%
（CR 11%）✓ ORR
45%（CR 4%）✓ ORR
73% **（CR 16% **）✓ ORR
51% **（CR 22% **）

✓ ORR
44%
（CR 12%）✓ OS
HR 0.70 *

全生存期間
（OS）

（試験進行中）（試験進行中）✓ HR 0.47(31.5カ月 vs.16.1カ月)（試験進行中）✓（21.7カ月）✓（26.1カ月 **）✓（14.7カ月）✓（12.4カ月**）✓ HR 0.70 *（12.9カ月 vs.9.0カ月）

無増悪生存
期間（PFS）（試験進行中）（試験進行中）✓ HR 0.45(12.5カ月 vs.6.3カ月)（試験進行中）✓（8.2カ月）✓（12.7カ月 **）✓（5.8カ月）✓（5.8カ月）✓ HR 0.62 *（5.6カ月 vs.3.7カ月）

客観的奏効率（ORR）（試験進行中）（試験進行中）✓ 67.7% vs. 44.4%(CR 29.1% vs. 12.5%)✓ 64%（CR 11%）✓ 45%（CR 4%）✓ 73% **
（CR 16% **）✓ 52%（CR 20%）✓ 44%（CR 12%）✓ 41% vs.18% *（CR 4.9% vs.2.7%）

奏効期間
（DoR）

（試験進行中）（試験進行中）（試験進行中）（試験進行中）✓ 13.2カ月✓ 22.1カ月 **✓ 13.8カ月 **✓ 7.6カ月✓ 7.4カ月vs. 8.1カ月 *白金製剤未治療
かつCis不適応

Cis不適応✓：結果入手済、 *：事前に設定した中間解析、 **：最新結果
Cis：シスプラチン、Pembro：ペムブロリズマブ、pCR：病理学的完全奏効、EFS：無事象生存期間、CR：完全奏効、HR：ハザード比

白金製剤の治療歴ありエンホルツマブ ベドチン（EV）（4/4）： 今後の展望

35（赤字：前回の決算発表以降の進捗）

 最大の成長ドライバーはmUCの一次治療、将来的に売上全体の半分以上を占めると想定
 NMIBC、その他固形がんでの成功によりさらなる成長の可能性＜承認取得済／開発後期段階＞ （ピーク時売上予想に織込済）
患者層

MIBC

Cis不適応Cis適応

1L mUC

ピボタル試験
（EV用法）

EV-303（Pembro併用）

EV-304（Pembro併用）

EV-302
EV-103コホート

申請目標時期対象患者数*

2025年度以降

10,0002025年度以降
承認取得済
承認取得済

2L+
mUC

白金製剤
およびPD-1/L1
阻害剤による
治療歴あり

37,00076,000

試験

患者層
NMIBC
BCG不応性、高リスク
その他固形がん（EV用法）

EV-104 ［第Ⅰ相］（単剤、膀胱内注入）EV-202 ［第Ⅱ相］*（単剤* / Pembro併用**）

EV-201 コホート2

承認取得済

1,600

（米国、
Cis不適応）EV-301EV-201 コホート 1*単剤：
ホルモン受容体陽性/HER2陰性乳がん
トリプルネガティブ乳がん
扁平上皮非小細胞肺がん
非扁平上皮非小細胞肺がん
頭頸部がん
胃腺がん・食道腺がんまたは食道胃接合部腺がん
食道扁平上皮がん

承認取得済

38,000**Pembro併用：
頭頚部扁平上皮がん［第Ⅰb/Ⅱ相；米国迅速承認申請］［米国迅速承認申請］（Pembro併用）

PD-1/L1
阻害剤による
治療歴あり、
かつCis不適応＜開発初期段階＞ （ピーク時売上予想に未織込）（単剤）［第Ⅱ相；米国迅速承認］（うち米国
Cis不適応：8,000-9,000）（単剤）*グローバル、アステラスによる算定
mUC：転移性尿路上皮がん、 MIBC：筋層浸潤性膀胱がん、NMIBC：筋層非浸潤性膀胱がん、1L：一次治療、2L+：二次治療以降、Cis：シスプラチン、Pembro：ペムブロリズマブ、
BCG：カルメット・ゲラン桿菌

ギルテリチニブ： FLT3阻害剤

36（赤字：前回の決算発表以降の進捗）

PASHA（HOVON）
PrE0905（PrECOG）
地固め療法

維持療法

GOSSAMER

ADMIRAL

寛解導入療法移植
FLT3 mut+
AML

維持療法

救援療法

MORPHO

上市

低強度
化学療法
VICEROY

再発または難治性

第Ⅲ相：ADMIRAL

NCT02421939 単独療法と救援療法との比較（2:1）

n=371 米国・日本・欧州で上市

未治療（強力な化学療法適応）

第Ⅲ相：PASHA（HOVON）

n=766 症例組み入れ終了（治験依頼者：HOVON）

第Ⅱ相：PrE0905（PrECOG）

NCT04027309 強力な化学療法との併用、NCT03836209 ギルテリチニブとミドスタウリンの比較（1:1）

造血幹細胞移植後の維持療法

第Ⅲ相：MORPHO

NCT02997202 単独療法とプラセボとの比較（1:1）

n=356 MORPHO試験に基づく開発を中止

化学療法後の維持療法

第Ⅱ相：GOSSAMER

NCT02927262 単独療法とプラセボとの比較（2:1）

n=98

2021年8月にトップライン結果を入手

ベネトクラクスおよびアザシチジン
との併用

n=70

FSFT：2023年1月

未治療
第Ⅰ相：VICEROY（強力な化学療法不適応）

中国

NCT05520567

n=179 症例組み入れ終了（治験依頼者：PrECOG, LLC）

• 再発または難治性: ADMIRAL試験結果を基に2021年1月に条件付き承認取得（完全承認はCOMMODORE試験結果による）、
2021年4月に上市。第Ⅲ相COMMODORE試験（中国および他の国々で実施）では、あらかじめ計画されていた中間解析の結果に基づき、有効性の観点で早期に症例組み入れを終了

FLT3 mut+：FLT3遺伝子変異陽性、AML：急性骨髄性白血病、FSFT：最初の症例への投与、HOVON：The Haemato Oncology Foundation for Adults in the Netherlands、
BMT-CTN: Blood and Marrow Transplant - Clinical Trial Networkゾルベツキシマブ： 抗Claudin 18.2モノクローナル抗体37（赤字：前回の決算発表以降の進捗）
ターゲット：Claudin 18.2

胃腺がんおよび食道胃接合部腺がん







タイトジャンクションの主要な構成因子で、上皮細胞層の細胞間の隙
間をふさぐ
様々ながん種において広範囲に発現 胃がん患者の38%で、Claudin 18.2の高発現が認められる
 原発性膵臓腺がん患者の約60%で発現、そのうち約20%が進行中の第Ⅱ相試験の組入れ基準に合致すると推定

胃腺がんおよび食道胃接合部腺がん

膵臓腺がん



対象となる患者層：
HER2陰性・Claudin 18.2高発現の局所進行性または転移性胃腺がん
および食道胃接合部腺がん
転移性胃がんは、ステージ4における5年生存率が約6％で、治療オプ
ションも限られている、アンメットニーズが非常に高い疾患である

第Ⅲ相：
SPOTLIGHT

NCT03504397 一次治療、mFOLFOX6との併用、二重盲検、vs. プラセボ

第Ⅲ相：
GLOW

NCT03653507 一次治療、CAPOXとの併用、二重盲検、vs. プラセボ

第Ⅱ相：
ILUSTRO

コホート1：三次以降の治療、ゾルベツキシマブ単剤
コホート2：一次治療、mFOLFOX6との併用
NCT03505320 コホート3：三次以降の治療、ペムブロリズマブとの併用
コホート4：一次治療、mFOLFOX6およびニボルマブとの併用
コホート5：周術期、FLOTとの併用

n=143 FSFT：2018年9月

第Ⅱ相

NCT03816163 一次治療、nab-パクリタキセルおよびゲムシタビンとの併用、非盲検

n=369 FSFT：2019年5月

mFOLFOX6：5-FU＋ロイコボリン＋オキサリプラチン、CAPOX：カペシタビン＋オキサリプラチン、FSFT：最初の症例への投与、FLOT：フルオロウラシル＋ロイコボリン＋オキサリプラチン＋ドセタキセル

n=566 2023年6月に日本で、2023年7月に欧州、中国で承認
申請が受理
n=507 2024年1月に米国で審査完了報告通知を受領

fezolinetant： NK3受容体拮抗剤

38（赤字：前回の決算発表以降の進捗）

血管運動神経症状（VMS）はQoL（生活の質）に大きな影響を及ぼす

Women’s Health Initiative（WHI）の臨床研究 2

 身体症状として、ほてりや寝汗などがあり、睡眠に影響を与える可能性がある
 身体症状が恥ずかしさ、いらだち、不安、悲しみといった精神症状につながる可能性がある 日常生活の様々な場面でネガティブに影響する 1

 初期のデータ解析で、慢性的なホルモン補充療法（HRT）の使用と心血管疾患
および乳がんのリスクの増加との関連が示された
 WHIの報告以降、HRTの使用は急激に低下した その後の解析で、HRTは適切な患者で適切な方法（正しい時間、製剤、用量、期間）で開始されれば安全かつ有効であることが証明されたが、処方は元に戻らず、満足のいくVMS対処法の選択肢が限られた女性がいまだ一定数存在する

米国および欧州
第Ⅲ相：SKYLIGHT 1

n=527

第Ⅲ相：SKYLIGHT 2

NCT04003155 閉経に伴う中等度から重度のVMSを有する患者
12週：二重盲検、30 mg、45 mg vs. プラセボ（1:1:1）
40週：実薬継続投与、30 mg または 45 mg
NCT04003142

第Ⅲ相：SKYLIGHT 4

NCT04003389

閉経に伴うVMSを有する患者
52週：二重盲検、30 mg、45 mg vs. プラセボ（1:1:1）

n=1,831

第Ⅲb相：DAYLIGHT

NCT05033886

閉経に伴う中等度から重度のVMSを有するHRT不適応の患者
24週：二重盲検、45 mg vs.プラセボ（1:1）

n=453

2023年6月にトップライン結果を入手

第Ⅲ相：MOONLIGHT 1

NCT04234204

閉経に伴う中等度から重度のVMSを有する患者
12週：二重盲検、30 mg vs. プラセボ（1:1）
12週：実薬継続投与、30 mg

n=302

主要評価項目を達成せず（12週二重盲検期間のトップライン結果）

第Ⅲ相：MOONLIGHT 3

NCT04451226 閉経に伴うVMSを有する患者；非盲検、30 mg を52週投与

n=150

2022年9月にトップライン結果を入手

n=501

2023年5月に米国で承認取得
2023年12月に欧州で承認取得

中国

日本
第Ⅲ相：STARLIGHT 2

NCT06206408

閉経に伴う軽度から重度のVMSを有する患者
12週：二重盲検、2用量 vs. プラセボ（1:1:1）

n=390

2023年度4Qに開始予定

第Ⅲ相：STARLIGHT 3

NCT06206421

閉経に伴うVMSを有する患者
52週：二重盲検、vs. プラセボ（1:1）

n=260

2023年度4Qに開始予定

1: DelveInsight, Epidemiology Forecast, June 2018、2: Data Source - IMS NPA (2000-2016), IMS NSP (2000-2016). (3 HTs and SSRI) NAMS 2015 Position Statement

avacincaptad pegol（ACP）： 補体因子C5阻害 / PEG化RNAアプタマー（赤字：前回の決算発表以降の進捗）

地図状萎縮（Geographic Atrophy: GA）

ACPの特徴 萎縮型加齢黄斑変性の進行に伴い発症

 PEG化RNAアプタマー（化学合成品）

 全世界で約500万人が少なくとも片目にGAを発症1

 補体因子C5阻害を阻害することで、地図状萎縮の進行を伴う炎症反応や細胞死を遅延

 米国でGAを患っている人の約75%は未診断2
 適切なタイミングでの治療がなければ、GA患者の推定66%が失明または重度の視覚障害になる可能性3

地図状萎縮を伴う
加齢黄斑変性Stargardt病

第1群: 1 mg、2 mg vs. 対照群 (n=77)​
第2群: 2 mg、4 mg vs. 対照群 (n=209)

第Ⅲ相： GATHER2

NCT04435366 2 mg vs. 対照群

n=286 2023年8月に欧州で承認申請が受理
2024年1月に米国でラベル改訂の承認
n=448 申請を提出

第Ⅱb相

NCT03364153 vs. 対照群

n=120 FSFT: Jan 2018

第Ⅱ/Ⅲ相： GATHER1 NCT02686658

1. Retina 37:819-835 (2017). 2. IQVIA Medical Claims (DX) data Jan ’20-Dec ’21: 24 Months. 3. JAMA Ophthalmol 139:743-750 (2021)
PEG：ポリエチレングリコール、FSFT：最初の症例への投与39

Focus Areaアプローチ： 2023年度に期待される主なイベント

40

4プロジェクトで臨床入り、複数のプロジェクトでPoC見極めに向けた第Ⅰ相試験の進展を予定
Primary Focus

臨床入り

遺伝子治療

1プロジェクト

がん免疫2プロジェクト（ ASP1012）

第Ⅰ相試験
初期データ入手* AT845
ASP1570
ASP2138
 ASP7317

再生と視力の維持・回復

標的タンパク質分解誘導

投与再開

1プロジェクト（pan-KRAS）

ASP3082
：達成*単剤・用量漸増
PoC：コンセプト検証

変化する医療の最先端へ