新薬開発の成功要因と成功確率が企業行動に与える影響
中井
1正会員

亨1

京都大学経営管理大学院（〒606-8501 京都市左京区吉田本町）
E-mail:nakai.toru.76m@st.kyoto-u.ac.jp

かつては高収益産業のひとつであった医薬品産業であるが，最近では希望・早期退職を募集する医薬品企業が複数現れるなど，医薬品産業を取り巻く環境が大きく変化している．本稿では，医薬品の研究開発の現状と研究開発のパフォーマンスに影響を与える要因を，先行研究を通じて整理すること，医薬品開発の成功事例を取り上げてその成功要因を明らかにすること，および企業毎の研究開発成功確率の違いが企業の行動にどのような影響を与えるかを明らかにした．

Key Words : Pharmaceutical industry, R&D management, Alliance, Acquisitions

1. はじめに

2. 新薬開発の成功要因(1) 医薬品開発の特徴

医薬品は，医師の処方の処方箋が必要な医療用医薬品

新薬の開発には 9 年から 16 年もの長い年月がかかり，と，薬局・薬店で購入できる一般用医薬品に分類されるが，医療用医薬品には，新薬とジェネリック医薬品の 2新薬発売の成功確率は 24,553 分の 1 と極めて低い．しか種類ある．本研究で対象とする医薬品産業は新薬の研究も 1 品目あたり数百億円から 1 千億円の研究開発費が必開発に携わる企業の集合を指す．

要となる 3)（表‐1 参照）．
表-1 開発段階化合物と承認取得数．

かつて製薬産業は高収益産業の代表といわれてきた．

化合物
数712,040
190

三品（2007）は，企業の業績はその企業が属する事業領域（事業立地）に左右されることを指摘し，日本の製薬前の段階から移行した確率－
1：3,748

累積成功率－
1：3,748

合成化合物
前臨床試験
開始
74
国内臨床試
1：2.57
1：9,622
験開始
29
承認取得
1：2.55
1：24,553
出典：てきすとぶっく製薬産業 2016－2017 pp10

産業を魅力的なの事業立地に分類した1)．
しかし，近年は製薬産業が決して魅力的とはいえない状況が起こっている．たとえば，東京商工リサーチ（2018年）によると，緩やかな景気回復を背景に希望・早期退職者を募った上場企業は，2000年の調査開始以来最少の12社にとどまったが，そのうち25パーセントにあたる3社（大正製薬，エーザイ，医学生物学研究所）が新薬開発のプロセスは，医薬品の候補となる化合物を製薬企業であった2)．
本研究の目的は，1）製薬産業の研究開発の概要と研作成する探索段階（合成化合物から前臨床段階試験開始

究開発パフォーマンスに影響を与える要因について先行まで）と動物（前臨床試験開始から国内臨床試験開始ま研究を通じて整理すること，2）製薬企業の新薬創出事で）や人（国内臨床試験開始から承認取得まで）を対象例を取り上げて，新薬開発の成功要因を明らかにすることして有効性と安全性を検討する開発段階という 2 つのと,および 3）研究開発の成功確率を企業毎に整理し，そ段階に分けられる（田中，2011）4)．
また，医薬品の知的財産面の特徴に，その製品（化合の違いが企業の行動にどのような影響を与えるのかを明物）の基本となる特許はひとつの物質特許から成り立っらかにすることである.ているという点がある．製薬企業の研究開発においては，1ケート調査を通じて，新薬の研究開発の過程において技特許がネックとなって製品開発を断念するケースや，特許を許諾してもらう代わりに巨額のライセンス料を支払術者個人が専門分野における知識・経験，コミュニケーうケースも多い．一方，自動車・家電・IT などの研究ション，および情報源の多様性を有することが，企業の開発では，一製品あたり，数百から数千の特許が存在し， 研究開発成果を高めることを示した 6) ．また桑嶋
特許の存在が製品の開発を妨げる可能性は低い．このよ（1999）は，三共株式会社（現、第一三共株式会社）のうに，製薬産業は他産業と比べても特許の価値が高いとメバロチンの事例研究をもとに，医薬品の研究開発マネいう特徴がある 5)．

ジメントにおける成功要因は「go or no-go の意思決定の能力」と示した 7)．

このように，不確実性の高いテーマを長期間にわたり推進した後になって，はじめてその成否がわかるプロジ

開発段階の研究開発成果を高める先行研究としては，ェクトというのは，当然ながら非常にハイリスクである． 岩崎（1998）は，医薬品開発においてプログラム＆プロ一方で，特許制度下においては，特許の内容公開を条件ジェクトマネジメント（P2M）の概念および Electric Dataとして独占的に 20 年間その特許を使用する権利が与えCapture（EDC）などの最新の IT 技術を統合して活用すられる．この特許制度が不確実性の高いプロジェクトをると，開発期間短縮，開発効率の向上について競争優位開発するインセンティブとなると同時に，特許の独占期になることを示し 8)，藤原（2010）は，医薬品開発にお間が満了するとジェネリック医薬品に市場を奪われる．

いてリアルオプションがプロジェクトの価値を向上させこういった特徴を持つ医薬品の開発を宿命づけられたることを指摘 9)した．小松（2008）は，2 項モデルによ新薬開発型の医薬品企業は，研究開発への弛まぬ投資にるアメリカン・リアルオプションを複数の開発プロジェよって新薬を創出し，その開発成功の成果として収益をクトに適用して，開発パイプラインの健全性あるいは妥あげるというビジネスサイクルを通じて，科学技術の発当性を検証できることを示唆した 10)．末次他（2013）は，展，人類の健康，および経済成長に対して貢献している． リアルオプションを活用して，製薬企業が取り組むべき複数の開発プロジェクトの組合せ（ポートフォリオ）を(2) 日本の医療保険制度設計するフレームワークを提示した 11)．

日本の医療保険制度は，人口の急速な高齢化や医療の3. 医薬品開発の成功要因の事例分析高度化などで医療費が増大し，保険財政が近い将来に維持・運営できない恐れが出てきている．こうした背景から，2017年12月には中央社会保険医療協議会（中医協）(1) 先行研究と本分析の関係において「薬価制度の抜本改革について 骨子」が取り探索研究を対象とする先行研究から得られる知見は，まとめられた．特に2018年度の政府予算編成において，技術者個人レベルの技術的多様性と組織の意思決定能力

社会保障関係費の増加分の財源が薬価改定による価格引が研究開発マネジメントに重要な役割を果たしているとき下げで賄われることとなった．

いうことであった．また，開発研究を対象とする先行研

このように，新薬開発型の医薬品企業にとっては，ハ究から得られる知見は，プログラム＆プロジェクトマネイリスク，かつ長期間にわたる研究開発活動を支える薬ジメント（P2M），IT 技術の活用，リアルオプションと価が値崩れを起こすという環境変化に直面していることいった手法やフレームワークの提示であった．

がわかった．しかし，環境変化に対応するためには，人そこで本分析では，ある日本の製薬企業が創薬に成功員削減といった目先のリストラクチャリングではその効した医薬品を分析対象として，その研究開発に携わった果に限界がある．新薬開発型の医薬品企業にとっては，メンバーが自分たちの成功要因を特定した内容をもとに，自社の事業戦略を見直しや研究開発プロジェクトの成功

先行研究から得られた知見と実際の研究現場での状況と確率を向上させることが最大かつ喫緊の課題となっていを比較検討する．

る．
(2) 分析方法
(3) 医薬品開発マネジメント

日本新薬株式会社の社内報「マンスリー みぶよも

先述のとおり，新薬の研究開発プロジェクトは，合成ぎ」12)に取り上げられた，ウプトラビ錠（一般名：セレ化合物から前臨床試験開始前までの「探索段階」と前臨キシパグ）の開発にかかわった社員 27 名のインタビュ

床試験ならびに臨床試験を行う「開発段階」の 2 段階にーを用いた．

分けられる．

具体的には，日本新薬株式会社が 2017 年 9 月に承認

探索段階の研究開発成果を高める先行研究としては，取得した新薬開発担当者へのインタビューにおいて「他今井（2016）は，国内大手製薬企業（1 社）の研究開発社で同じターゲットを狙ったプロジェクトがほとんど失組織に所属する技術者約 2,000 名を調査対象とするアン敗したのにもかかわらず，日本新薬が成功した理由
2

は？」という質問に対する 12 名のインタビュー結果を対象として，セレキシパグ開発の成功要因を抽出した．

表-3 開発研究者 5名の回答
社内の関係者だけでなく、PAH治療に関する国内外の専門家やCROが全面的に協力し合って開発を進めたことが根底にありま(3) 分析結果

すが、当時の担当者たちがアンメットニーズにつき詳しく聴取「他社で同じターゲットを狙ったプロジェクトがほとし、目指すべき品目特性を明確にした上で開発戦略を策定したこ

んど失敗したのにもかかわらず，日本新薬が成功した理H氏とが成功の鍵と感じています。セレキシパグの開発に際して私たちは、同じ作用機序の経口剤ベラプロストの改良品ではなく、持由は？」という質問がなされた 12 名を探索研究に携わ続的点滴静注剤フローランのように個々の患者の病態コントった社員 7 名と開発研究に携わった社員 5 名に分け，成ロールに必要な用量まで漸増できる「経口のフローラン」を目功要因として回答したキーワードを確認した．その結果，指していました。セレキシパグの早期第Ⅱ相試験では、治験相談
他社の競合品は、増量によって有害事象が多発したため、有効探索研究段階 7 名の内訳は，「同系統の化合物の経験」な用量まで増量できずに失敗しています。セレキシパグが成功しというキーワードを 1 例確認できたものの，「反対されI氏てもあきらめない，粘り，努力」というキーワードが 5たのは、セレキシパグの薬理活性、薬物動態、選択性が競合品と比較して優れていることがまず大前提です。そのうえで、治験例，「わからない」というキーワードが 1 例であった担当医師がしっかり説明したおかげで、患者さんも納得のうえ（表‐2）．

既存のPGI2製剤と一線を画する、優れたプロファイルの化合物
J氏

表-2 探索研究者 7 名の回答
A氏

セレキシパグの特許が公開された後、同業他社はセレキシパグまだにわかりません。

K氏が、一生懸命開発してくれるパートナーに恵まれたことも成功要べて失敗に終わります。ということはこのプロジェクトは、幸運

L氏なことにすべてが揃っていたから成功したのだと思います。

化合物は経口投与で有効性を示しやすい化合物群でした。セレキ開発研究における医薬品開発の成功要因は，「競合品今となっては誰もセレキシパグの価値を疑いませんが、こんな素がある（＝魅力的な化合物群、魅力的な疾患領域）」，

晴らしい化合物でも、当初は開発を進めることに各所から強い「化合物そのものがよい」というもので，「良いモノ」反対がありました。長時間作用型のPGI2受容体作動薬というのがあれば，それを成功（＝承認取得）に導くことはマネは当時は画期的過ぎて、皆が色々と心配したのです。セレキシパジメント可能であることがわかった．

毒性評価は多くの先輩、同僚、後輩の面々の真摯な努力の上にデータを積み重ね成り立つものです。日頃のチームワークとこつ

では，開発研究段階にある新薬候補が承認取得する成

こつ積み上げた地道な努力がようやく成果をあげようとしている

功確率は企業によって大きく異なるのであろうか．また，

MRE-269が長時間体内に留まるということは、当初は研究所内G氏リードする存在であり、GRIPHON試験のような臨床試験を計できたことだと感じています。

物に経口投与してスクリーニングしていました。従って、MRE系
シパグも同じMRE系化合物から構造展開しましたので、非常にF氏因の一つだと思います。アクテリオンはPAHの領域では世界を画・実行できたのも、PAHに注力するアクテリオンだからこそ先行していた脂質代謝異常症治療剤では、MRE系化合物を大動E氏り、他社特許出願も散見されます。しかし現在においても、セ化合物のポテンシャルが高かったことが最重要だと思います

医薬品の研究開発は、必要なことが何か一つでも欠けていればす

D氏の化学構造と類似するPGI2アゴニストの研究に取り組んでおレキシパグと構造と類似する薬剤が開発されているといった情報元より、各部署が最後まであきらめなかった粘りだと思います。

C氏

つです。1．経口投与可能な長時間持続型の新規PGI2受容体アゴニストであること。2．高い受容性選択性により、副作用が軽減

他社の事情はわかりませんし、日本新薬だけが成功した理由はい活性が十分にあって化合物の安定性、安全性に優れていたことはB氏を見出せたからだと思います。優れたプロファイルとは以下の3成功確率の違いは企業の研究開発活動にどのような影響でも本当に正しいのか疑問を持つ方もおられました。それでも担を与えるのだろうか．

当者は実験事実を積み上げて周囲の理解を増やし、最終的にそ4. 研究開発の成功確率が企業行動に与える影響

分析で明らかになったことは，探索研究における医薬品開発の成功要因は，「同系統の化合物の経験」という(1) 先行研究過去の経験が重要であることがわかったものの，マネジ製薬企業は，自社の研究所以外からも研究開発パイプ

メントの観点から説明できる要因を見出すことはできなラインを補完する．手段として，製薬ベンチャー企業かかった．

らの開発品導入や，製薬ベンチャー企業の買収が挙げら

一方，開発研究段階 5 名の回答はすべて「化合物そのれる。開発品導入に関する先行研究として，田中ものが良かった」というものだった（表‐3）．

（2011）は，製薬企業と製薬ベンチャーとのパートナーシップに着目し，製薬企業の視点で見た場合，他社とのネットワークに拘束された製薬ベンチャーをパートナーとして選択するとネットワーク優位性が働く可能性が高いことを示した 13)．製薬ベンチャー企業の買収に関する先行研究として，Higgins，Rodriguez（2006）は，製薬産業では企業買収を通じて自社の研究開発活動をアウトソ
3

ースすることを実証研究により説明している 14)．また，

G = X /Y

Higgins（2007）は製薬企業の買収に関する検討において，(1a)1）自社の研究開発生産性の悪化が研究型ベンチャーを買収する動機となる．2）実際に M&A を通じた研究開

G : 開発パイプライン成功確率

発の資源獲得が研究開発生産性を向上させている．3）

X : 2011年から2016年までの新薬承認数

買収前に買収相手の情報へアクセスすることが買収の成Y : 2011年時点の開発パイプライン数

功につながる．4）交渉に有意な立場に立つと過大な買製薬企業 12 社の開発パイプライン成功確率を高い順

収対価を支払うことを防ぐ，ことを報告している 15)．

番に並べたものが（表‐4）である．このように開発段階にある新薬候補が承認取得する成功確率は，最大(2) 先行研究と本分析の関係および分析方法
製薬企業が自社の研究開発を補完する手段として開発117.6％から最小 16.7％と，企業によって大きく異なることが示唆された．

品導入や企業買収を活用することが先行研究で示されてまた，パイプライン成功確率の上位 4 社は買収によるいる．しかし，これらの研究を日本の製薬企業を対象と開発パイプラインを増加させていないが，パイプラインして確認した研究はあまりなされていない．

成功確率が低い企業は買収による開発パイプライン増加

本稿では，日本の新薬開発型製薬企業 12 社の 2011 年率を高めていることが伺える．

時点と 2016 年時点の開発研究段階にある新薬候補数（開発パイプライン数）と 2011 年から 2016 年までの新5. まとめ

薬承認数を用いて開発パイプライン成功確率を求める．
開発パイプライン数は国際商業出版「製薬企業の実態と中期展望（2011）16)」，「同（2016）17)」に掲載されて日本新薬株式会社の新薬開発の成功事例を分析した結いる情報を用い，新薬承認数は独立行政法人医薬品医療

果，探索研究における医薬品開発の成功要因は，「同系機器総合機構のウェブサイト の情報を用いた．開発パ統の化合物の経験」という過去の経験が重要であること

イプライン成功確率は以下の計算式（1a）によって求めがわかったものの，マネジメントの観点から説明できるる．

要因を見出すことはできなかった。一方，開発研究にお18)

2011 年と 2016 年の 2 つの異なる時期の開発研究段階

ける医薬品開発の成功要因は，「競合品がある（＝魅力データを用いる理由は，医薬品の開発研究期間は 3 年か的な化合物群、魅力的な疾患領域）」，「化合物そのもら 7 年といわれていることから，2011 年時点の新薬候補のがよい」というもので，「良いモノ」があればそれをはその後の 5 年間で成功か失敗かがおおよそわかってい成功（＝承認取得）に導くことはマネジメント可能であると考えられるからである．

ることがわかった．

表-4 製薬企業12社の開発パイプライン成功確率
開発パイプライン数（2011年）
自社

買収

導入

合計

承認取
パイプラ得数イン成功(2011－率2016)

開発パイプライン数（2016年）
自社

買収

導入

開発パイプライン増加率（2011年/2016年）

合計

自社

買収

導入

合計
23.5%

塩野義製薬

1007

17

20 117.6%

9012

21 -10.0%－71.4%

小野薬品

7010

17

13 76.5%3309

42 371.4%－-10.0% 147.1%

協和発酵キリン

170926

19 73.1%

13010

23 -23.5%－11.1% -11.5%

中外製薬

12016

28

20 71.4%

10020

30 -16.7%－25.0%

7.1%

田辺三菱

160

7

23

14 60.9%

173

6266.3%

実施-14.3%

13.0%

44.0%

大塚HD

2501742

23 54.8%

36

8

1458

実施

-17.6%

38.1%

第一三共

11

813

32

17 53.1%

25

15

12

52 127.3%

87.5%

-7.7%

62.5%

－日本新薬

7

04

11

5 45.5%60

2

8 -14.3%

大日本住友

7

2

8

17

7 41.2%1524

4

43 114.3% 1100.0% -50.0% 152.9%

武田薬品

17172054

20 37.0%

19

18

1653

エーザイ

36

64

46

8 17.4%30

126

48 -16.7% 100.0%

アステラス製薬

26

1228

66

11 16.7%

2952559平均値

1641232

15 55.4%

2071139

中央値

1401027

16 53.9%

1841143

標準偏差

9.1

5.8

7.2

17.0

6.0 27.8%

10.1

8.3

6.7

16.6

4

11.8%

-50.0% -27.3%

5.9% -20.0%
50.0%

-1.9%
4.3%

11.5% -58.3% -10.7% -10.6%

日本の新薬開発型製薬企業 12 社の研究では，新薬のScience Vol.29 No.1，pp.1-16，2016.
[7] 桑嶋健一：“医薬品産業における効果的な研究開発マネジメント－新薬開発の事例分析を通して－”，研究技術計画，
13(3/4)，pp.166-181，1999.
[8] 岩崎幸司：“医薬品開発におけるハイリスクハイリターンのビジネスモデルの研究”，Journal of International Associationof Project & Program Management Vol.2, No.2, pp.79-88, 2008.
[9] 小松昭英：“リアルオプションによる医薬開発プログラム

研究開発の成功確率は企業ごとに大きくばらつきがあることがわかった．このことは，研究開発マネジメントの企業ごとの巧拙がもしかしたら存在しているかもしれないことを示唆している．また，成功確率が低い企業は買収という手法を用いて外部資源を獲得していることも示唆された．の事例分析は、新薬開発 1 例のアンケート調査であるとの評価”，国際 P2M 学会発表大会余稿集，pp.231-238，
2008.
[10] 藤原孝男：“生命基礎研究のベンチャーによる事業化へいう点，新薬 12 社の分析では，より多くの企業データのリアルオプション応用について”，研究・技術計画学会を用いた検証が必要となることが考えられる．

第 25 回年次学術大会講演要旨集，pp.363-368， 2010.

これらの分析には、以下の限界があると考える。初め[11] 末次浩詩, 本谷高寛, & 小久保欣哉：“リアルオプションを活用した医薬品開発プロジェクトのポートフォリオ設計
フレームワーク”，リアルオプション研究，Vol.6 No.1，pp.17－29，2013.
[12] “日本新薬株式会社社内報マンスリーみぶよもぎ”[13] 田中隆世司：“医薬品開発における戦略的パートナーシップのあり方に関する一考察—ネットワーク理論における構造的分析の視点から—”， 日本経営診断学会論集，
No11， pp.170-177，2011.
[14] Higgins, M. J., & Rodriguez, D, “The outsourcing of R&D throughacquisitions in the pharmaceutical industry”, Journal of financial economics, 80(2), pp. 351-383, 2006.
[15] Higgins, M. J, “The allocation of control rights in pharmaceutical allaiances”, Journal of Corporate Finance, 13, pp. 58-75, 2007.
[16] 国際商業出版『製薬企業の実態と中期展望（2011）』[17] 国際商業出版『製薬企業の実態と中期展望（2016）』[18] 医 薬 品 医 療 機 器 総 合 機 構 ウ ェ ブ サ イ ト ，https://www.pmad/go.jp

謝辞：本研究の遂行において，研究の方向性等についてきめ細かいご指導と多大なるご支援をいただいた京都大学経営管理大学院の砂川伸幸教授へ深く感謝の意を表します．
参考文献[1] 三品和広：“戦略不全の因果”, 東洋経済新報社, 2007.
[2] “東京商工リサーチ”「主な上場企業の希望・早期退職者募集状況」
https://www.tsr-net.co.jp/news/analysis/20100115_03html[3] 日本製薬工業協会：“てきすとぶっく製薬産業 2016－2017”[4] 田中隆世司：“医薬品開発における戦略的パートナーシッ
プのあり方に関する一考察—ネットワーク理論における構造的分析の視点から—”，日本経営診断学会論集, 11,pp.170-177, 2011.
[5] 日本製薬工業協会：“医薬品産業の現状と展望”[6] 今井佐知子：“製薬企業における技術者個人の多様性と技術成果に関する実証研究”，Japanese Journal of Administrative(2019. 7. 7 受付)

SUCCESS FACTORS IN DRUG R&D AND THE IMPACT OF SUCCESS RATE ONCORPORATE BEHAIOR
Toru NAKAI
The pharmaceutical industry had been classified as one of profitable industries in Japan. However, thecircumstance has been dramatically and drastically changing. For example, some pharmaceutical companies announced that voluntary retirement program was implemented in 2018. This paper aims to identify
the success factors in drug research and development activities through literature review and conduct acase study which has a specific success in drug development. In addition, the paper compares 12 Japanesepharmaceutical companies in order to figure out the variety of success rate of drug development and how
success rate could effect on a corporate behavior.

5