オールジャパンでの医薬品創出

健康長寿（１）

2014年度支等 ネ 創援の ッ 薬基ト支盤 ワ援

創薬に係る各省事業と連携しつつ、関係独法の協力や民間研究開発受託機関への委託等により、企業への導出（ライセンスアウト）まで切れ目なく支援

ー

主な取組

ク

2015年度

2016年度

2017年度

2018年度

2019年度

2020年度

アウトカム
中間目標（2015年度まで）＜成果目標(2020年頃)＞

工程例

シーズ収集

導出判断

創薬支援

企業への導出医薬基盤研究所、理化学研究所、産業技術総合研究所、文部科学省「創薬等ライフサイエンス研究支援基盤事業」

臨床研究・治験の推進及びコンパニオン診断薬、ドラッグリポジショニング等の創薬の基盤に係る研究の推進（厚生労働省 医療技術実用化総合研究事業（臨床研究・治験推進研究）、厚生労働省 創薬基盤推進事業）（イメージ） 非臨床

試験

技 創
術 薬
開 ・
発 基
盤

先進B
医師主導
治験

非臨床試験

治験
新たな課題を随時採択

先進医療の実施

企業による第Ⅲ相試験
新たな課題を随時採択

薬事承認申請第Ⅰ/Ⅱ相医師主導治験

企業による第Ⅲ相試験

薬事承認申請

薬事承認申請【2015年度まで】※

本事業において支援する範囲

新たな課題を随時採択

革新的な医薬品等の開発（文部科学省 革新的先端研究開発支援事業）
次世代バイオ医薬品技術の開発（文部科学省 革新的バイオ医薬品創出基盤技術開発事業）

企業等への導出
企業等への導出

医薬品探索・製造基盤技術の開発（経済産業省 次世代治療・診断実現のための創薬基盤技術開発事業）◆バイオ医薬品製造技術開発
個別要素
技術開発

要素技術の融合、全体製造システムの構築・実証

企業への導出抗体生産細胞株の最適化 他 低侵襲サンプリング診断技術開発、医薬品シーズ探索技術開発

希少疾患治療薬等の開発支援（先駆的医薬品・医療機器研究発掘支援事業）
その他

審査の迅速化、質の向上と安全対策の強化（厚生労働省 医薬品等規制調和・評価研究事業）
最先端技術を用いた医薬品の品質・有効性・安全性を評価する上での課題に対して適時適切に対応実用化する上でのガイドラインの整備（イメージ）
バリデーション
評価ツールの開発
課題A
課題の特定
国際標準化
課題B 例：核酸医薬（架橋型核酸の安全性評価）
薬物送達システム（新規リポソーム製剤の評価基準策定）
抗体医薬（新規製法のリスク管理手法の技術開発）
課題C

・相談・シーズ評価 累計400件
・有望シーズへの
創薬支援
累計40件
・企業への導出（ライセンスアウト）
1件【2020年頃まで】・相談・シーズ評価
累計1,500件
・有望シーズへの創薬支援
累計200件・企業への導出（ライセンスアウト） 累計5件
・創薬ターゲットの同定 10件

オールジャパンでの医療機器開発
主な取組

2014年度

2015年度

2016年度

2017年度

2018年度

健康長寿（２）

2019年度

2020年度医療機器開発アウトカム
中間目標（2015年度まで）＜成果目標(2020年頃)＞【2015年度まで】

世界最先端の医療機器開発

日
本
発
の
優
れ
た
医
療
機
器
の
開
発
︵

（例）要素技術の開発

機器開発への適用（例） プロトタイプの普及・促進（例）機器開発

製品開発の実施

プロトタイプの実証（例） 次世代放射線治療
機器の研究開発

実用化（臨床研究・薬事申請等）（例）高感度・高分解能
ＰＥＴ装置の研究開発

実用化（臨床研究・薬事申請等）（例）自己組織再生型心血管デバイスの研究開発

実用化（臨床研究・薬事申請等）（例）病理診断支援システムの研究開発

実用化（臨床研究・薬事申請等）（例）次世代超高磁場利用医療機器（MRI装置等）用 コンポーネントの研究開発

プロトタイプの普及・促進

次世代超高磁場利用医療機器の実用化実用化（臨床研究・薬事申請等）（例）スマート手術室の開発

実用化（臨床研究・薬事申請等）（例） 立体組織インプラント機器の研究開発

実用化（臨床研究・薬事申請等）

在宅医療現場のニーズ実現化に関する研究開発

実用化（臨床研究・薬事申請等）

循環器疾患対策を推進する医療機器の研究開発

実用化（臨床研究・薬事申請等）

中小企業の技術力を活用した医療機器開発
・経済産業省 「医工連携事業化推進事業」
ものづくり中小企業と医療機関が連携した医療機器の開発【2015年度まで】
・医療機器開発・実用化促進のためのガイドライン
を新たに10本策定
・国内医療機器市場規模の拡大 2.7兆円【2020年頃まで】（例） 手術支援システムの研究開発︶

１

・文部科学省 「先端計測分析技術・機器開発プログラム」「研究成果展開事業 （研究成果最適展開支援プログラム、戦略的イノベーション創出推進プログラム、
産学共創基礎基盤研究プログラム）」・経済産業省 「未来医療を実現する医療機器・システム研究開発事業」
・厚生労働省 「医療機器開発推進研究事業」

・医療機器の輸出額を倍増（平成23年約5千億円→約1兆円）
・5種類以上の革新的医療機器の実用化・国内医療機器市場規模の拡大 3.2兆円

オールジャパンでの医療機器開発
主な取組

2014年度

2015年度

2016年度

2017年度

2018年度

健康長寿（２）

2019年度

2020年度

アウトカム
中間目標（2015年度まで）＜成果目標(2020年頃)＞

医療機器開発支援体制の整備
人材育成等を通じた医療機器開発の支援︵︶

２

・厚生労働省 「国産医療機器創出促進基盤整備事業」
・経済産業省 「医工連携事業化推進事業」（再掲）
医療機器開発支援機関の連携体制の整備・運用、人材育成・活用

医療機器開発支援ネットワーク【2015年度まで】

医療機器開発支援
ネットワーク構築に向けた調査

審査の迅速化・質の向上と安全対策の強化
・厚生労働省 「医薬品等規制調和・評価研究事業」（再掲）
・経済産業省 「未来医療を実現する医療機器・システム研究開発事業」（再掲）
高生体適合性人工足関節等の開発ガイドライン策定 （２０１５年までに１０本）
医療機器Ａ
医療機器Ｂ
医療機器C
・・

日
本
発
の
優
れ
た
医
療
機
器
の
開
発

先進的な医療機器開発・実用化促進のためのガイドラインの策定

・医療機器開発・実用化促進のためのガイドライン
を新たに10本策定
・国内医療機器市場規模の拡大 2.7兆円【2020年頃まで】
・医療機器の輸出額を倍増（平成23年約5千億円→約1兆円）
・5種類以上の革新的医療機器の実用化・国内医療機器市場規模の拡大 3.2兆円

革新的医療技術創出拠点
主な取組2014年度

2015年度

2016年度

基礎研究の支援2020年度

専門人材・拠点設備の支援によりPOC取得までを加速

臨床試験・治験の支援

臨
床
研
究
・
治
験
実
施
環
境
の
向
上

2019年度①革新的な基礎研究の成果を一貫して実用化に繋ぐ有望なシーズを集める体制整備、専門家による知財戦略策定等によりシーズを増加前臨床試験の支援

革
新
的
医
薬
品
・
医
療
機
器
の
創
出

2018年度

アウトカム
中間目標（2015年度まで）＜成果目標(2020年頃)＞

文部科学省「橋渡し研究加速ネットワークプログラム」
厚生労働省「臨床研究中核病院整備事業」「早期・探索的臨床試験拠点整備事業」等

革新的な医薬品・医療機器の創出
拠点による
シーズ育成

2017年度

健康長寿（３）

質の高い臨床試験・治験実施体制等を整備し、試験実施を加速(次頁参照)(次頁参照)

拠点の機能強化及び充実②国際水準の質の高い臨床研究・治験を実施・支援する体制を整備③革新的な医薬品・医療機器等を持続的にかつより多く創出する人員の定員化、自己収入の充当
CPC・PhaseI病床・データセンター等の整備
拠点経費・研究費の統合

運営体制統合【自己収入の獲得】
・治験収入 ・シーズ支援による収入
・企業へのライセンスアウト
・拠点のリソース提供（CPC、PhaseI病床） 等

TRネットワーク機能の構築
拠点間ネットワーク・拠点内ネットワークの拡大
相互モニタリング・監査体制の整備

拠点外へモニター・監査を提供

拠点リソース共有システムの構築

拠点リソースの有効活用によるシーズ開発の加速【2015年度まで】
・医師主導治験届出数
２１件（年間）・FIH試験※（企業治験含む）
２６件（年間）【2020年度まで】
・医師主導治験届出数
４０件（年間）・FIH試験※（企業治験含む）
４０件（年間）臨床研究・治験実施環境の向上
倫理委員会
認定制度構築

認定倫理委員会による質の高い倫理審査
教育・研修の充実

他機関への研修機会の提供
モニタリング・監査の充実※ FIH（First in Human）試験：
ヒトに初めて新規薬物・機器等を投与・使用する臨床試験

革新的医療技術創出拠点
主な取組2014年度

2015年度

2016年度

2017年度

2018年度

健康長寿（３）2019年度

2020年度

アウトカム
中間目標（2015年度まで）＜成果目標(2020年頃)＞

革新的な医薬品・医療機器の創出
非臨床試験

革
新
的
医
薬
品
・
医
療
機
器
の
創
出

①革新的な基礎研究の成果を一貫して実用化に繋ぐ

治験、臨床試験、企業導出等

2014年度末までの非臨床POC取得を目指すシーズ；
急性心筋梗塞症治療用ナノ粒子製剤
皮質脳波を用いたワイヤレス運動・意思伝達機能補填装置
超弾性材料を用いた次世代IVRデバイス
ヒト精子の質的機能評価法の生殖補助医療への応用
バイオ3Dプリンターを用いた血液透析用シャント 等

臨床試験②国際水準の質の高い臨床研究・治験を実施・支援する体制を整備

治験、臨床試験、企業導出等

2014年度末までの臨床POC取得を目指すシーズ；
動体追跡陽子線治療
炭素11標識メチオニンによるPET診断
角膜上皮幹細胞疲弊症に対する自己培養口腔粘膜上皮細胞シート移植法
新規脳梗塞治療薬
手術用治療器（パルスウォータージェットメス） 等

非臨床試験

治験、臨床試験、企業導出等

2015年度末までの非臨床POC取得を目指すシーズ；
生活習慣病治療薬
キナーゼを標的とした抗ウイルス薬
非接触迷走神経磁気刺激システムによる急性心筋梗塞治療機器
プロバイオティクス由来物質を用いた新規炎症性腸疾患治療薬
新規尿流測定装置 等

臨床試験③革新的な医薬品・医療機器等を持続的にかつより多く創出する【2015年度まで】
・医師主導治験届出数
２１件（年間）・FIH試験※（企業治験含む）
２６件（年間）【2020年度まで】
・医師主導治験届出数
４０件（年間）・FIH試験※（企業治験含む）
４０件（年間）

治験、臨床試験、企業導出等

2015年度末までの臨床POC取得を目指すシーズ；
難治性造血器腫瘍に対するT細胞輸注療法
トラベラーズマラリアワクチン
脊髄損傷患者に対する細胞療法 等※ FIH（First in Human）試験：
ヒトに初めて新規薬物・機器等を投与・使用する臨床試験
POC； Proof of concept

革新的医療技術創出拠点
主な取組2014年度

2015年度

2016年度

2017年度

2018年度

健康長寿（３）2019年度

2020年度

アウトカム
中間目標（2015年度まで）＜成果目標(2020年頃)＞

革新的な医薬品・医療機器の創出
非臨床試験

革
新
的
医
薬
品
・
医
療
機
器
の
創
出

治験、臨床試験、企業導出等

2016年度末までの非臨床POC取得を目指すシーズ；
サイクロフィリンAを用いた心血管病の治療薬
歩行可能な人工網膜
失明患者の視機能再建技術
大腸癌検診法の実用化
アミノ酸誘導体によるがん診断技術
アルツハイマー病に対する脳機能改善薬
ニーマンピック病Ｃ型の新規治療薬 等①革新的な基礎研究の成果を一貫して実用化に繋ぐ②国際水準の質の高い臨床研究・治験を実施・支援する体制を整備③革新的な医薬品・医療機器等を持続的にかつより多く創出する【2015年度まで】
臨床試験

治験、臨床試験、企業導出等

2016年度末までの臨床POC取得を目指すシーズ；
がんのウイルス療法
経鼻インフルエンザワクチン
胎児心電図
上肢骨の変形を矯正するデバイス・インプラント
脳梗塞患者に対する細胞療法
腸管下痢症コメ型経口ワクチン
低侵襲ナノ粒子製剤による虚血肢治療
骨軟骨組織の再生治療 等

・医師主導治験届出数
２１件（年間）・FIH試験※（企業治験含む）
２６件（年間）【2020年度まで】
・医師主導治験届出数
４０件（年間）・FIH試験※（企業治験含む）
４０件（年間）※ FIH（First in Human）試験：
ヒトに初めて新規薬物・機器等を投与・使用する臨床試験

POC； Proof of concept

再生医療の実現化ハイウェイ構想
主な取組

2014年度

2015年度

2016年度

2017年度

再生医療の実現に向けた取組

2019年度Phase IIIの結果にて、次ステップを判断

治験・先進医療等
治験・先進医療等

臨床研究

加齢黄斑変性

臨床研究

治験・先進医療等

肝硬変

前臨床研究

臨床研究

治験・先進医療等

軟骨欠損

前臨床研究

臨床研究

治験・先進医療等

血小板

前臨床研究

臨床研究

治験・先進医療等（以下は、残留毒性試験により臨床段階への移行の円滑化が期待される課題の一例： 前臨床段階と臨床段階の谷を埋める）

心不全
パーキンソン病

前臨床研究

臨床研究

治験・先進医療等

前臨床研究

臨床研究

治験・先進医療等

角膜疾患

前臨床研究

臨床研究

治験・先進医療等

・ 文部科学省 「再生医療実現拠点ネットワークプログラム」

疾患特異的iPS細胞を用いた創薬、病態解明
iPS細胞の樹立、分化誘導、提供
創薬、病態解明研究・ 文部科学省 「再生医療実現拠点ネットワークプログラム」

・ 厚生労働省「難治性疾患実用化研究事業」

審査の迅速化・質の向上と安全対策の強化

産業基盤の構築に向けた連携

iPS細胞技術を利用した次世代心毒性評価法等

・ 厚生労働省 「医薬品等規制調和・評価研究事業」

産業基盤の構築
再生医療等の実現化を支える基盤技術の開発
個別要素技術の開発

全体システム構築・検証

・経済産業省 「再生医療の産業化に向けた評価基盤技術開発事業」「未来医療を実現する医療機器・システム研究開発事業」【2015年度まで】
・ヒト幹細胞等を用いた研究の臨床研究又は治験への移行数：約10件（ex.加齢黄斑変性、角膜疾患、膝半月板損傷、骨・軟骨再建、血液疾患）

・iPS細胞を用いた創薬技術の開発【2020年頃まで】

・ 厚生労働省 「再生医療実用化研究事業」、「再生医療実用化研究実施拠点整備事業」

再生医療等製品の安全性評価（ウイルス安全性、造腫瘍性等）

アウトカム
中間目標（2015年度まで）＜成果目標(2020年頃)＞

Phase IIの結果にて、次ステップを判断

臨床研究

半月板損傷

2020年度

体性幹細胞

治験（PhaseⅢ）

脳梗塞
水疱性角膜症2018年度iPS細胞

治験（Phase Ⅱ）

脊髄損傷

健康長寿（４）

研究機関・企業での導入

・iPS細胞技術を活用して作製した新規治療薬の臨床応用
・再生医療等製品の薬事承認数の増加・臨床研究・治験に移行する対象疾患の拡大（延べ移行数 約15件）
・再生医療関係の周辺
機器・装置の実用化
・iPS細胞技術を応用した
医薬品心毒性評価法の国際標準化への提言

疾病克服に向けたゲノム医療実現化プロジェクト

健康長寿（５）
アウトカム

主な取組

2014年度

2015年度

2016年度

2017年度

2018年度

2019年度

2020年度疾患メガバイオバンクの構築とこれを活用したゲノム医療の実現＜疾患バイオバンク＞
文部科学省：オーダーメイド医療の実現プログラム（ＢＢＪ） 厚生労働省：ＮＣバイオバンク事業（ＮＣＢＮ）、治験・臨床研究体制
CGCの連携基盤構築
精神・神経領域
・大規模ゲノム解析を行う連携基盤の構築
同
同定された遺伝子情報を用いた診断・（NGS利活用、人材育成等）
遺伝性筋疾患をはじめとした定
治療法の介入型臨床研究の実施
神経・筋難病の原因遺伝子のNC・国立病院機構・
遺同定
JCCG・JCOGとの連携
治療反応性や副作用予測等、関連伝・小児がんを含むがん、神経・筋難病、小遺伝子情報を用いた診断・治療法の小児領域
子
児先天性疾患等、特定の疾患に関する原
介入型臨床研究の実施 等
因遺伝子解析等、共同研究基盤の整備
・食道がん、大腸がん、肝がん、乳がん等におけるゲノム解析等、共同研究基盤の整備

MGCの連携基盤構築
・６NC及びBBJ基盤組織（大学等）の連携による診療現場への応用を目指した病院組織基盤の整備
・ゲノム医療実現に不可避な具体的課題にかかる共同研究基盤の整備
・ゲノム情報・医療相談体制の構築 等

の
実
証
性
検
証

小児先天性疾患、アレルギー性疾患、妊娠合併症等の原因遺伝子の同定がん領域
抗がん剤の治療反応性や副作用予測等臨床応用可能な関連遺伝子の同定（2020年以降）
ゲノム解析情報に応じた疾患の病型分類や診療ガイドラインの改定等、新
たなゲノム医療の実現 等

ゲノム医療実施体制に関する試行的・実証的臨床研究
偶発的所見（IF）等に関する臨床研究の実施、ゲノム医療研究により得られる患者等情報や知的財産の管理手法、ゲノム情報相談員の養成等

国立病院機構・JCCG・
JCOG・日本病理学会との連携
・国立病院機構・JCCG・JCOGでの生体試料等の保管体制の構築

設置、組織病理品質管理研修の実施 等【2015年度まで】
・バイオバンクジャパン、
ナショナルセンターバイオ
バンクネットワーク、東北メディカルメガバンク等の連携の構築
・疾患に関する全ゲノム
多様性データベースの構築、日本人の標準的なゲノム配列の特定、疾患予後遺伝子の同定
・抗てんかん薬の副作用の予測診断の確立

バーチャルMBBの連携基盤応用・国立病院機構・JCCG・JCOGにおける臨床試験におけるゲノム付随研究として生体試料及び臨床情報の拡充・蓄積

・日本病理学会との協同による組織病理取
扱規定の共同策定、病理標準化センターの中間目標（2015年度まで）＜成果目標(2020〜30年頃)＞

・病理組織検体の品質管理研修プログラムの定期開催（年２〜３回程度） 等
・関連研究施設に対する病理品質管理調査の実施（対象施設数：３００程度、順次）バーチャルMBBの連携基盤構築
・ＢＢＪやＮＣＢＮ等で有する生体試料や臨床情報の共有・共用体制の構築

抗てんかん薬の副作用関連
遺伝子を用いた臨床研究
メタボリック・シンドローム関連疾患の発症・重症化関連遺伝子の同定

健常者のコホート研究・
バイオバンク＜健常者バイオバンク＞文部科学省：東北メディカル・メガバンク計画
・コホート調査（ﾍﾞｰｽﾗｲﾝ調査）の実施
・追跡調査による臨床情報等の補完

15万人規模のﾊﾞｲｵﾊﾞﾝｸ・コホート調査解析結果等の回付に向けた検討・実施 の構築（ﾍﾞｰｽ・コホートデータの応用研究
ﾗｲﾝ調査完等への利用に向けた、各コ了）

同定した遺伝子情報を用いた発症・重症化のリスク評価法、診断法の介入型臨床研究の実施

疾患データと健常者データを基にした日本人の全ゲノム多様性データベースの構築

ホート事業等の検体や情報の相互補完方法の検証

・バイオバンク運営（検体や情報の管理、外部利用の実施）・症例対照研究リファレンスとなる健常者データの収集
・日本人の標準的なゲノム配列の特定※CGC：セントラルゲノムセンタ※NC：国立高度専門医療研究センター※MGC：メディカルゲノムセンター※MBB：メガバイオバンク【2020〜2030年頃まで】
・生活習慣病（糖尿病や脳卒中、心筋梗塞等）の劇的な改善
・発がん予測診断、抗がん剤等の治療反応性や副作用の予
測診断の確立・うつ、認知症の臨床研究の開始
・神経・筋難病等の革新的な診断・治療法の開発

ジャパン・キャンサーリサーチ・プロジェクト
主な取組

2014年度

2015年度

2016年度

2017年度

2018年度

健康長寿（６）2019年度

2020年度

文部科学省【次世代がん研究シーズ戦略的育成プログラム】
が
ん
に
対
す
る
革
新
的
な
診
断
・
治
療
等
の
開
発

【2015年度まで】○有望な基礎研究の成果を厳選し、革新的な診断・治療薬に資する日本発の新規化合物等「有望シーズ」の開発を戦略的に推進【新規領域の推進】（１有望シーズのプロセス）○新規標的候補同定○妥当性検証○家族性がん、小児がん等の検体収集･調製○アッセイ系構築○化合物探索・絞込み○リード化合物同定○候補遺伝子変異の探索・同定、網羅的解析○リード化合物最適化○同定遺伝子変異の実用性の検証

研究支援基盤による支援（HTS支援、POC支援、情報解析等）【研究成果】○新規抗がん剤の有望シーズを１０種取得○早期診断バイオマーカー及び免疫治療予測
マーカーを５種取得

アウトカム
中間目標（2015年度まで）＜成果目標(2020年頃)＞○日本発の創薬に資する有望シーズの更なる取得（新規化合物、核酸医薬、抗体医薬等１０種）○早期診断バイオマーカー及び予後マーカー等、更に５種取得・新規抗がん剤の有望シーズを
１０種取得
・早期診断バイオマーカー及び免疫治療予測マーカーを５種取得
・がんによる死亡率を２０％減少（2005年の７５歳未満の年齢
調整死亡率に比べて2015年に２０％減少させる）

2015年度までに導出が期待される新規抗がん剤の有望シーズ例（2011年度から開始）

厚生労働省の連携事業や企業等への導出
・多発性骨髄腫の幹細胞の表面分子を標的とした抗体
・脳腫瘍の幹細胞を対象とした治療用組換えウイルス・グリオーマにおけるDNA修飾を標的とする低分子化合物
・乳がんをはじめとするがんの増殖環境を破壊する低分子化合物
・卵巣がんをはじめとするがん細胞のみに有効な、細胞分裂制御因子を標的とする低分子化合物
・大腸がんのポリ(ADP-リボシル)化酵素を標的とする低分子化合物
・大腸がんをはじめとするがん細胞のみに効果を示す、G2/M期チェックポイントを標的とする低分子化合物
・グリオーマにおけるヒストン修飾酵素を標的とする低分子化合物
・白血病におけるがん増殖を制御するユビキチン化酵素に対する低分子阻害化合物
・メラノーマや腎がんにおける貪食細胞-がん細胞相互作用を制御する抗体【2020年頃まで】

2015年度までに導出が期待されるマーカー例（2011年度から開始）

厚生労働省の連携事業や企業等への導出
・悪性中皮腫の治療標的同定と既存治療法の改良
・肺がんの診断・術後予後予測のためのバイオマーカー
・急性白血病の新規標的分子の同定とバイオマーカー
・脳腫瘍の悪性予測法
・肝細胞がん早期診断バイオマーカー※ その他のシーズは順次導出創薬に資する新規化合物（有望シーズ）を随時連携事業へ導出

厚生労働省【革新的がん医療実用化研究事業】

・５年以内に日本発の革新的ながん治療薬の創出に向けた
１０種類以上の治験への導出
・小児がん、難治性がん、希少がん等に関して、未承認薬・適応外薬を含む治療薬の実用化に向けた６種類以上の治験への導出
・小児がん、希少がん等の治療薬に関して１種類以上の薬事承認・効能追加
・いわゆるドラッグ・ラグ、
デバイス・ラグの解消
・小児・高齢者のがん、希少がんに対する標準治療の確立（３件以上のガイドラインを作成）

ジャパン・キャンサーリサーチ・プロジェクト
主な取組

2014年度

2015年度

2016年度

2017年度

2018年度

健康長寿（６）2019年度

文部科学省 【次世代がん研究シーズ戦略的育成プログラム】

が
ん
に
対
す
る
革
新
的
な
診
断
・
治
療
等
の
開
発

創薬に資する新規化合物（有望シーズ）を随時連携事業へ導出

厚生労働省【革新的がん医療実用化研究事業】
創薬をめざした、GLP準拠の非臨床試験とICH-GCP準拠の臨床試験
企業への導出・標準療法不応の肺がんに有効な新規がんペプチドワクチン療法
・小児の肉腫や脳腫瘍等に対するがんペプチドワクチン療法
等

企業への導出・膵がんに対する抗がん剤アルクチゲニン療法
・固形がんに対する抗CCR4抗体療法
・進行非小細胞肺癌を対象としたエルロチニブとYM155の分子標的治療薬の併用療法

2020年度

アウトカム
中間目標（2015年度まで）＜成果目標(2020年頃)＞【2015年度まで】
・新規抗がん剤の有望シーズを
１０種取得
・早期診断バイオマーカー及び免疫治療予測マーカーを５種取得
・がんによる死亡率を２０％減少（2005年の７５歳未満の年齢調
整死亡率に比べて2015年に２０％減少させる）等

企業への導出・成人T細胞白血病の治癒を目指した抗CCR4抗体を併用した樹状細胞療法
・難治性神経芽腫に対するIL2、CSF併用ch14.18免疫療法
・腹腔内転移癌を対象としたHB-EGFを分子標的とするがん治療薬BK-UM療法【2020年頃まで】
等企業への導出・小児がん、希少がん等の治療薬の実用化をめざした医師主導治験を推進

放射線療法・薬物療法・手術療法・支持療法等を組み合わせた集学的治療開発のための臨床試験
臨床試験（患者登録）

臨床試験（追跡研究）

集学的治療の確立
診療ガイドラインへの収載

医療機器・システムの最適な活用に関する臨床試験への導出
経済産業省【未来医療を実現する医療機器・システム研究開発事業】（例） 次世代放射線治療機器の研究開発

実用化（臨床研究・薬事申請等）（例） 病理診断支援システムの研究開発

実用化（臨床研究・薬事申請等）（例） 高感度・高分解能
PET装置の研究開発

実用化（臨床研究・薬事申請等）（例） 血中がん細胞検出装置の研究開発

実用化（臨床研究・薬事申請等）

・５年以内に日本発の革新的ながん治療薬の創出に向けた
１０種類以上の治験への導出
・小児がん、難治性がん、希少がん等に関して、未承認薬・適応外薬を含む治療薬の実用化に向けた６種類以上の治験への導出
・小児がん、希少がん等の治療薬に関して１種類以上の薬事承認・効能追加
・いわゆるドラッグ・ラグ、
デバイス・ラグの解消
・小児・高齢者のがん、希少がんに対する標準治療の確立（３件以上のガイドラインを作成）

脳とこころの健康大国実現プロジェクト
主な取組

2014年度

2015年度

2016年度

2017年度

2018年度

健康長寿（７）2019年度

2020年度

診断・予防・治療法の開発【2015年度まで】

革新的診断技術等の開発・疾患病態解明
・文部科学省「分子イメージング研究戦略推進プログラム」
・厚生労働省「厚生労働科学研究費障害者対策総合研究事業」、「厚生労働科学研究費認知症研究開発事業」
・経済産業省「未来医療を実現する医療機器・システム研究開発事業」
うつ病等の精神疾患の薬物治療の適正化の確立

バイオマーカー候補の発見等
採血・尿検査などでのバイオマーカー同定
BDNFを用いた鑑別診断法の開発
・統合失調症、うつ病等の診断に関連するバイオマーカーの開発・実用化研究

認
知
症
・
精
神
疾
患
等
の
克
服

脳画像検査での早期診断法

向精神薬関連分子同定
・分子イメージングによる超早期診断法の確立
・精神疾患の薬物治療の反応性及び副作用に関連するバイオマーカーの開発・実用化研究

画像所見のリアルタイムフィードバック法の検証等

客観的手法を用いた診断及び治療に関する臨床試験

認知症・うつ病等の精神疾患の根本治療薬候補等の治験開始

・リアルタイムfMRIによる認知リハビリテーションの研究

家族性認知症等コホート研究からのバイオリソースの解析

認知症ＰＢＢ３実証研究

・分子イメージングによる
超早期認知症診断方法を確立
・精神疾患の診断、薬物治療の反応性及び副作用に関連するバイオ
マーカー候補を少なくとも一つ発見し、同定プロセスのための臨床評価を終了

による、診断、予防、治療法のシーズの探索

患者登録、PET造撮、臨床データ集積【2020年度まで】

解剖、画像病理検証

病理中央診断システムの構築

臨床治験支援臨床治験、研究支援（拠点間のネットワーク化）
国立長寿医療研究センター（NCGG）、国立精神・神経医療研究センター（NCNP）等
ネットワーク構築の基盤整備

オールジャパンのネットワーク体制の確立

ネットワーク内での治験へ向けた体制整備

精神疾患等のメカニズムの解明
・文部科学省「脳科学研究戦略推進プログラム・革新的技術による脳機能ネットワーク全容解明プロジェクト」
精神・神経疾患の克服
・遺伝環境統計学的相互作用大規模解析による気分障害の病態メカニズムの解明
・発達障害に至る分子基盤の解明

霊長類モデル・利用者のニーズの高い精神･神経疾患に対するモデルマーモセットの遺伝子改変等による創出及び低コストでの供給を可能とする普及体制の整備

ヒトの精神・神経疾患の克服に向けた技術開発 （脳血管障害/神経疾患/精神疾患）
霊長類脳構造・機能マップの作成

マクロレベルの構造と活動の網羅的解析

重要な神経回路のニューロンレベルでの全容解明

脳活動マップ作成・活用のための革新的技術開発

固定脳の透明化技術，脳深部観察技術等

機能的シナプス同定技術，生きた脳の透明化技術等

データベース構築・大規模モデル構築

アウトカム
中間目標（2015年度まで）＜成果目標(2020年頃)＞

・日本発の認知症、うつ病等の精神疾患の根本治
療薬候補の治験開始
・精神疾患の客観的診断法の確立
・精神疾患の適正な薬物治療法の確立・脳全体の神経回路の構造と活動に関するマップの作成

新興・再興感染症制御プロジェクト
主な取組

2014年度

2015年度

2016年度

健康長寿（８）2017年度 2018年度 2019年度 2020年度

アウトカム
中間目標（2015年度まで）＜成果目標(2020年頃)＞

・文部科学省「感染症研究国際ネットワーク推進プログラム（J−GRID）」
アジア・アフリカ圏における新興・再興感染症が国内への感染流入時に、迅速な予防・診断・治療対策が行えるよう、同プログラムで設置した各研究拠点における研究成果を国立感染症研究所と共有するとともに、共同研究プログラムを策定し、若手研究者の育成・底上げを図る。

・厚生労働省「新興・再興感染症に対する革新的医薬品等開発推進研究事業」
海外（特にアジア地域）から国内への新型インフルエンザをはじめとする感染症の流入が見られる中、迅速な予防・診断・治療を図るため、国立感染症研究所とJ-GRIDの海外研究拠点が連携して病原体情報を収集し、病原体ゲノムデータベースを構築・解析することで、新たな迅速診断法の開発やリスクアセスメントを行
い、国内外における総合的な感染症対策の実施を図る。

【データベース構築等によるリアルタイムな情報共有体制の整備、及びワクチン等医薬品開発の連携】
新 新
た 興
な ・
迅 再
速 興
診 感
断 染
法 症
等 に
の 関
開 す
発 る

○検体収集
調査研究
基盤強化

文科省↑
厚労省↓

○ゲノム解析
基盤強化○データベース登録に係るネットワークシステムの構築○病原体遺伝情報及び疫学情報の集積

継続的な取組・病原体のゲノム解析
・病原体の高感度検出技術開発○地方衛生研究所
等の・検体収集・検査技術向上○病原体全ゲノム情報及び○感染研のデータベース拡充
疫学情報の集積○国内外のゲノム情報を
国立感染症研究所のデータベースへ統合・解析
・ゲノム解析基盤強化○得られた病原体解析情報を分析し、 ○新たな迅速診断法等
・ゲノム解析精度向上のプロトタイプの作成
薬剤のターゲットを特定【2020年度まで】
実用化試験○ワクチン研究開発の促進（ノロウイルスワクチン、経鼻インフルエンザワクチン）

継続的な取組

国際的なリスクアセスメンﾄ○データベース登録に係るネットワークシステムの構築、強化

継続的な取組非臨床試験・臨床試験を実施【若手研究者の育成】○J-GRID拠点における研究受入プログラムの策定
・１機関集中型、・複数機関連携型等○拠点派遣前プログラムの策定

共同開催

感染研

−グローバルな病原体・臨床情報の共有体制の確立を基にした・病原体に関する全ゲノム
データベースの構築
・生理学的及び臨床的な病態の解明
・アジア地域における病原体
マップの作成（インフルエン
ザ・デング熱・下痢症感染症・
薬剤耐性菌について、公衆衛生対策能力向上を図るため）継続的な取組

各国へ分析結果のフィードバック

J-GRID【2015年度まで】○各研修プログラムのtest pilot studyの実施（定期開催）○各J-GRID拠点における実地研修の実施○感染研での研修プログラムへの参加○合同研究報告会の開催 等○Ｊ−ＧＲＩＤの若手研究者を国立感染症研究所に受け入れ、技術指導を行う。
○感染研に若手研究者を配置し、J-GRIDの海外拠点等に派遣する等により、連携の深化を図る

継続的な取組−得られた病原体（インフルエ
ンザ・デング熱・下痢症感染症・薬剤耐性菌）の全ゲノムデータベース等を基に、・薬剤ターゲット部位を特定
・新たな迅速診断法等を開発・実用化−ノロウイルスワクチン及び
経鼻インフルエンザワクチン
に関する非臨床試験・臨床試験の実施及び薬事承認の申請

難病克服プロジェクト
主な取組

2014年度

2015年度

2016年度

2017年度

健康長寿（９）2018年度

2019年度

希少・難治性疾患（難病）克服に向けた治療法開発の実現【2015年度まで】

・文部科学省「再生医療実現拠点ネットワークプログラム」
・厚生労働省「厚生労働科学研究費生活習慣病・難治性疾患克服実用化研究事業」

拡張型
心筋症

先天性
ミオパチー

筋
チャネル病

iPS細胞の樹立、分化誘導、提供

病態解明研究iPS細胞を用いた先天性ミオパチーの病態解明研究
iPS細胞の樹立、分化誘導、提供

病態解明研究iPS細胞を用いた筋チャネル病の病態解明研究
病態解明研究iPS細胞の樹立、分化誘導、提供

医師主導
治験

医療機器
承認申請

結節性
硬化症

血小板減少性紫斑病に対するリツキシマブの第Ⅱ相医師主導治験 （適応拡大）
医師主導治験
（第Ⅱ相）

薬事承認
申請

【2020年度まで】
・新規薬剤の薬事承認や既存薬剤の適応拡大が１１件以上・欧米等のデータベースと連携
した国際共同治験等の推進

他の疾患への適応拡大
血小板
減少性
紫斑病

・薬事承認を目指した新たな治験導出件数７件以上

iPS細胞を用いた拡張型心筋症の病態解明研究

ALSを含む神経筋疾患に対するロボットスーツHAL-HN01の研究
ALS

2020年度

アウトカム
中間目標（2015年度まで）＜成果目標(2020年頃)＞

・ 厚生労働省
難治性疾患
実用化研究事業で実施
・ 文部科学省
再生医療実現拠点
ネットワークプログラム
で実施※オーファンのためⅢ相治験不要

結節性硬化症の皮膚病変に対する安全性の高い治療薬の開発と実用化
医師主導治験
企業主導治験
薬事承認（第Ⅰ/Ⅱ相）（第Ⅲ相）
申請※研究の進捗は疾患毎に異なり、例示した疾患以外にも多くの疾患について研究を実施

難病克服プロジェクト
主な取組
HAM

2014年度

2015年度

2016年度

2017年度

健康長寿（９）2018年度

2019年度HAMの革新的な治療法となる抗CCR4抗体療法の実用化
医師主導治験
企業主導治験（第Ⅰ相）（第Ⅱ/Ⅲ相）2020年度

アウトカム
中間目標（2015年度まで）＜成果目標(2020年頃)＞

薬事承認
申請

【2015年度まで】
遠位型
ミオパチー

遠位型ミオパチーに対するNアセチルノイラミン酸の開発
医師主導治験
医師主導治験
薬事承認（第Ⅱ/Ⅲ相）（第Ⅰ相）
申請

・薬事承認を目指した新たな治験導出件数７件以上

プリオン病に対する低分子シャペロン治療薬の開発

プリオン病

拡張型
心筋症

網膜色素
変性症

医師主導治験
（第Ⅱ/Ⅲ相）医師主導治験
（第Ⅰ相）

非臨床研究

【2020年度まで】

小児重症拡張型心筋症に対する自己骨格筋芽細胞シートの開発研究
非臨床研究

医師主導治験（第Ⅰ相）

医師主導治験（第Ⅱ相）

網膜色素変性治療をめざした経強膜ウノプロストン徐放法の開発
非臨床研究

医師主導治験（第Ⅰ相）

脊髄性
筋萎縮症

非臨床
研究

医師主導治験（第Ⅱ相）

企業主導治験（第Ⅲ相）

小児期発症脊髄性筋萎縮症に対するバルプロ酸ナトリウム多施設医師主導治験準備研究
非臨床研究

医師主導治験（第Ⅱ相）

・新規薬剤の薬事承認や既存薬剤の適応拡大が１１件以上・欧米等のデータベースと連携
した国際共同治験等の推進

医師主導治験（第Ⅱ相）

ALSに対するHGF髄腔内投与の研究
ALS

薬事承認
申請

企業主導治験（第Ⅲ相）

・ 厚生労働省
難治性疾患
実用化研究事業で実施※研究の進捗は疾患毎に異なり、例示した疾患以外にも多くの疾患について研究を実施

難病克服プロジェクト
主な取組

2014年度

2015年度

2016年度

2017年度

健康長寿（９）2018年度

2019年度

2020年度

アウトカム
中間目標（2015年度まで）＜成果目標(2020年頃)＞

難治性潰瘍性大腸炎に対象としたアドレノメデュリン製剤の作成
潰瘍性
大腸炎

肺
高血圧症

心筋
血管症
拡張型
心筋症

医師主導治験
（第Ⅰ相）

非臨床研究

医師主導治験
（第Ⅱ/Ⅲ相）【2015年度まで】

薬事承認
申請

・薬事承認を目指した新たな治験導出件数７件以上

重症肺高血圧症に対するナノ医療製剤の実用化臨床試験
非臨床
研究

医師主導治験
（第Ⅰ相）

医師主導治験
（第Ⅱ/Ⅲ相）

薬事承認申請

中性脂肪蓄積心筋血管症に対する中鎖脂肪酸を含有する医薬品
非臨床研究

医師主導治験
（第Ⅱ/Ⅲ相）医師主導治験
（第Ⅰ相）【2020年度まで】
・新規薬剤の薬事承認や既存薬剤の適応拡大が１１件以上・欧米等のデータベースと連携
した国際共同治験等の推進

重症拡張性心筋症患者に対する新規オキシム誘導体徐放製剤による治療法の開発
非臨床研究

医師主導治験
（第Ⅰ相）

企業主導治験（第Ⅲ相）

薬事承認申請
・ 厚生労働省
難治性疾患
実用化研究事業で実施※研究の進捗は疾患毎に異なり、例示した疾患以外にも多くの疾患について研究を実施