2023 年 1 月 11 日

各 位
会 社 名
代表者名

M e d i c i N o v a , I n c
代 表 取 締 役 社 長 兼 CEO（コード番号：4875

問合せ先岩城 裕一

東証スタンダード）東京事務所代表 副社長
松田 和子
兼最高医学責任者（CMO）
電話：03-3519-5010
E-Mail：infojapan@medicinova.com

カナダにおける MN-001（タイペルカスト）及び MN-002 の強皮症・全身性硬化症（全身性強皮症）を適応とする特許承認のお知らせ
2023 年 1 月 10 日 米国 ラ・ホイヤ発 - メディシノバ（MediciNova, Inc.）（米国カリフォルニア州 ラ・ホイヤ、代表取締役社長兼 CEO：岩城裕一）（以下「当社」といいます。）は、MN-001（タ*1イペルカスト） 及び MN-002（MN-001 の主要な代謝体）に関して、強皮症、全身性硬化症*2 を適応として出願中の特許に対し、カナダ特許庁から承認の通知がありましたことをお知らせいたします。
本特許は、MN-001（タイペルカスト）及び MN-002 の強皮症・全身性硬化症への治療ならびに強皮症・全身性硬化症におけるヒドロキシプロリン*3 レベル上昇の低減・抑制を対象とするもので、固形剤及び液剤などを含む経口投与を対象とし、投与量と投与頻度を幅広くカバーしております。
なお、本特許の期間は少なくとも 2035 年 6 月までをカバーします。
当社取締役兼 CMO（最高医学責任者）の松田和子は次のようにコメントしています。
「強皮症・全身性硬化症を対象とする今回の特許承認は、全身性硬化症の動物モデルスタディにおける良好な結果に基づくものです。新しい適応症に対する特許がカナダで承認されたことは MN001 の潜在的価値を更に高める可能性があり、大変嬉しく思います。
」
なお、本件が当社の 2023 年 12 月期の業績に与える影響は軽微と考えております。
以上＊

1 MN-001（タイペルカスト）について

MN-001 は、複数のメカニズムを有する経口投与の新規低分子化合物です。主な作用メカニズムはロイコトリエン受容体拮抗作用、ホスフォジエステラーゼ（PDE、主に-3 および 4）の阻害作用、5-リポキシゲナーゼの阻害などで、これらの複数のメカニズムを通して 5-リポキシゲナーゼ（5-LO）経路を介した炎症抑制効果や線維化予防効果が知られています。
当社が過去に実施した臨床治験から、MN-001 が血中の中性脂肪（トリグリセリド：TG）を減少させる事を見出しました。高中性脂肪症を呈する NASH（非アルコール性脂肪性肝炎）又は NAFLD（非アルコール性脂肪性肝疾患）患者を対象としたフェーズ 2 臨床治験では、中性脂肪以外の脂質プロファイルも改善しました。現在、当社は糖尿病性脂肪異常症による NAFLD を適応とする新薬として開発しております。当社は、北米（米国、カナダ）、ヨーロッパ、東アジア（日本、中国、韓国）などにおいて、高中性脂肪血症、高コレステロール血症及び高リポタンパク血症-1-などの脂質代謝異常疾患をカバーする特許や NASH 及び NAFLD をカバーする特許、線維化疾患をカバーする特許を有しています。
＊

2 強皮症・全身性硬化症について

全身性硬化症（全身性強皮症とも呼ばれます）は、皮膚の他に肺・心循環器・消化管・腎臓などの内臓などが線維化し硬化する慢性疾患です。日本では難病に指定されています。皮膚・内臓の硬化（線維化）の程度や頻度、疾患の進行状況は個々の患者さんにより様々です。病因は十分に解明されておらず、自己免疫の異常も関与すると考えられています。日本での推定患者数は 2～3 万人で、圧倒的に女性に多く、好発年齢は 40～60 歳代とされています。現時点では根本的な治療法は確立されていません。そのため、皮膚線維化の進行を抑え、内臓病変の出現や進行を抑えることが治療目標となります。レイノー現象（寒冷曝露などで手足末端の血管が収縮し皮膚色調が変化する現象）への血管拡張薬、肺高血圧症に対する選択的肺血管拡張薬、逆流性食道炎に対する制酸薬などが各症状への対症療法として用いられるほか、状況によっては免疫抑制剤が用いられることもあります。
＊3 ヒドロキシプロリンとはヒドロキシプロリンは、皮膚のコラーゲン中に見られるアミノ酸で、タンパク質の中のプロリンというアミノ酸部分が変化してできるものです。

メディシノバについて
メディシノバ（MediciNova, Inc.）は、臨床開発ステージにあるバイオ医薬品開発企業であり、炎症性疾患、線維化疾患、神経変性疾患などの様々な疾患領域において、新規低分子化合物の広範な後期パイプラインを開発しています。主要な開発品である 2 つの化合物、MN-166（イブジラスト）と MN-001（タイペルカスト）は、複数の作用機序と高い安全性プロファイルを有しており、当社は、これら 2 つの化合物について現在 11 の臨床開発プログラムを有しております。
当社の主力開発品である MN-166（イブジラスト）は、現在、筋萎縮性側索硬化症（ALS）及び変性性頸椎脊椎症（DCM）で臨床第Ⅲ相（フェーズ 3）段階、進行性の多発性硬化症（MS）において臨床第Ⅲ相（フェーズ 3）準備段階にあります。加えて、MN-166（イブジラスト）は、膠芽腫（グリオブラストーマ）、急性呼吸窮迫症候群（ARDS）及び薬物依存症の治療薬として臨床第Ⅱ相（フェーズ 2）段階にあります。
MN-001（タイペルカスト）は、非アルコール性脂肪性肝疾患（NAFLD）について、臨床第Ⅱ相（フェーズ 2）の準備段階にあります。
当社は、公的機関からの資金助成を受け、多くの医師主導型臨床治験を実施してきた強固な実績を有しています。
当社詳細につきましては https://medicinova.jp/をご覧下さい。本社所在地はアメリカ合衆国カリフォルニア州ラ・ホイヤ、スイート 300、エグゼクティブ・スクエア 4275（電話 1-858-373-1500）です。
注意事項
このプレスリリースには、1995 年米国民事証券訴訟改革法（The Private Securities Litigation Reform Act of 1995）に規定される意味での「将来の見通しに関する記述」が含まれている可能性があります。これらの記述には、MN166、MN-001、MN-221 及び MN-029 の治療法の将来における開発や効果に関する記述などが含まれます。これらの「将来の見通しに関する記述」には、そこに記述され、示されたものとは大きく違う結果または事象に導く多数のリスクまたは不確定要素が含まれます。かかる要素としては、MN-166、MN-001、MN-221、または MN-029 を開発するための提携先または助成金を得る可能性、当社の事業または臨床開発を行うために十分な資金を調達する可能性、将来の臨床治験のタイミング、費用、計画など、臨床治験、製品開発および商品化に付随するリスクや不確定要素、FDA に対して書類を提出するタイミング、臨床開発及び商品化のリスク、現段階の臨床治験の結果が必ずしもその後の製品開発の行方を確定するものではない可能性、当局の承認取得の遅延または失敗の可能性、臨床治験の資金を第三者機関に頼ることによるリスク、商品候補に対する知的財産権に関するリスク及びかかる権利の防御・執行能力に関するリスク、製品候補の臨床治験または製造を依頼している第三者機関が当社の期待通りに履行できない可能性、さらに臨床治験の開始、患者登録、完了または解析、臨床治験計画の妥当性または実施に関連する重大な問題、規制当局への書類提出のタイミング、第三者機関との提携またはタイムリーな資金調達の可否などに起因する遅延及び費用増大に加え、当社が米国証券取引委員会に提出した 2020 年 12 月期の Form10K 及びその後の 10Q、8K など届出書に記載されているものも含め、しかしそれに限定されないその他のリスクや不確定要素があります。
したがって、「将来の見通しに関する記述」はその時点における当社の状況を述べているにとどまり、実際の結果または成り行きは、必ずしも予想通りにはならない可能性があることにご留意下さい。また当社には、この記述に関して、情報の修正または更新を行う義務はありません。

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