2024年4月4日（木）内閣府 再生・細胞医療・遺伝子治療開発協議会

企業視点からの再生医療の現状課題と解決への道筋

一般社団法人再生医療イノベーションフォーラム（FIRM）
代表理事会長 志鷹 義嗣

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Agenda◆ はじめに◆ 再生医療のあるべき姿と現状、解決への道筋◆ 再生医療のあるべき姿に向けたルール・規制の整備➢ スタートアップ支援・人材育成➢ CDMO強化➢ 規制制度➢ 価格制度➢ グローバル展開◆ まとめ

CDMO：医薬品受託製造開発機関2

はじめに：再生医療はGame Changer

周辺産業も含めた経済成長

これまで治せなかった疾患に対する治療法の提供

Game Changer
既存医薬品とは大きく異なる特徴・特長・多様性

基礎・臨床研究での日本の強みを生かして世界をリード

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周辺産業も含めた経済成長•

再生医療は、製品企業だけでなく、それらを支える多くの周辺産業から成る裾野の広い産業である（FIRMの会員企業の業種も多岐にわたっている）•

製品の市場の成長に伴って、多くの産業を巻き込んだ経済成長が可能になる

CRO/CMO/CDMO（約15%）（一社）再生医療イノベーションフォーラム（FIRM） 再生医療・製薬➢ 2011年6月17日に設立した一般社団法人（設立時会員14社）➢ 日本の再生医療に関係する企業団体（約40%）

FIRM
会員企業の業種別割合（注．重複選択あり）➢ 日本の再生医療領域の産業化促進のために活動➢ 2024年3月1日現在、企業・法人196社、個人13名
化学・材料（約20%）

機械・装置（約20%）

物流・サービス・その他（約40%）

CRO：医薬品開発業務受託機関、CMO：医薬品製造受託機関、CDMO：医薬品受託製造開発機関

4これまで治せなかった疾患に対する治療法を国民へ提供• 有効な治療法が無い患者さんへの新たな治療法の提供• 少ない投与回数で持続的な有効性を示し、患者さんの負担軽減• 承認取得時には評価しきれない多様な価値（臨床的、経済的、倫理的、産業的等）
3～7年*1

1年*1

臨床試験

審査

＜細胞医療＞

承認

7～8年
上市*1 日本製薬工業協会Websiteから引用

一回の投与

遺伝子細胞治療での治療後10年経っても再発無し*2白血病
白血病は既存治療法
では治療が困難* 2＜遺伝子治療＞

一回の投与

脊髄性筋萎縮症
主な症状に嚥下困難があるが、自分でアイスを持って食べることができるように*3

幼児型発症の場合、歩くことはおろか平均死亡
年齢が6~9か月にもかかわらず、歩行器を使用した歩行が可能に*3*2 写真：出典 :Emily Whitehead Foundation*3 出典：
Novartis Zolgensma公式サイト

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既存医薬品とは大きく異なる特徴・特長•

再生医療等製品は、従来の医薬品とは、「ビジネスモデル」および「適応すべきルール」 を変える必要がある
既存医薬品とは大きく異なる再生医療等製品の特徴・特長

治療
概念を変える
薬効

長期持続短い
シェルフ
ライフ

多様性

大きさ

医師の技術が介在

複雑なサプライチェーン

コスト
構造

品質管理の難易度（イメージ）
再生医療等製品

細胞医薬

遺伝子治療

低分子化合物抗体

細胞全体の均質性管理

低分子医薬品vs1成分の管理

HN
HO

実際は直径 約20μm この500倍O

HNHO

直径 約22nm

O

直径 ＜1nm

直径 約数nm6多様なモダリティ（わが国で承認された再生医療等製品）• 日本で承認された再生医療等製品は20品目（2021年以降で11品目）となり、そのモダリティも多様
再生医療等製品
遺伝子治療

再生医療細胞治療〈in vivo遺伝子治療〉〈組織移植〉
ジャック〈ex vivo遺伝子治療〉

ジェイス〈細胞移植〉

ハートシート★

テムセルHS注

イエスカルタ点滴静注

ネピック

ステミラック注★

ブレヤンジ静注

オキュラル

アロフィセル注

アベクマ点滴静注

サクラシー

ビズノバ

カービクティ点滴静注

ジャスミン

キムリア点滴静注（CAR-T療法）

コラテジェン筋注★
ゾルゲンスマ点滴静注
ルクスターナ注〈in vivoウイルス治療〉
デリタクト注★
（腫瘍溶解ウイルス）★: 条件及び期限付き承認
組織幹細胞（自家）/ 組織幹細胞（他家）

下線は2021年以降承認された製品

出典：第3回再生・細胞医療・遺伝子治療開発協議会 参考資料3（令和3年1月27日）、AMED 2019年度 再生医療・遺伝子治療の市場調査 最終報告書 よりFIRMにて作成

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基礎・臨床研究における日本の強み• 日本の再生医療等製品の基礎～臨床研究における能力は、世界で見てもトップレベルであり、日本が世界をリードして、世界に先駆けて日本で患者さんに製品を届けることが可能• 今後、実用化を促進し日本が世界をリードするためには、ビジネスおよび研究開発環境の整備が必要

実用化

臨床研究
基礎研究
• iPS細胞論文数*1：日本 世界2位
• iPS細胞特許数*2：日本 世界2位

• iPS細胞製品のFirst in human：
殆どが日本で実施*3

強みを生かして日本が世界をリード
世界に先駆けて日本で患者さんに製品を届ける

現状の日本の強み*1,*2 出典：2021.3.5 第1回再生・細胞医療・遺伝子治療研究の在り方に係る検討会資料3（*1：幹細胞研究の高IFの論文数をカウント、*2：PCTに基づく特許出願をカウント）*3 出典：再生医療の現状と展望～わが国の再生医療の国際的普遍化に向けて～

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再生医療の現状とあるべき姿、解決への道筋
•

あるべき姿

現状

必要な政策

再生医療のあるべき姿の実現に向けた政官学産の連携が必要⚫ 赤字・低収益製品が多い⚫ 日本市場の魅力の低下

グローバル展開のための環境整備⚫ イノベーションへの再投資進まず⚫ 周辺産業・CDMOは発展途上

iPS細胞など将来の製品⚫ 再生医療事業の健全化⚫ 日本市場の魅力度増⚫ 企業の(再)投資増⚫ SU支援による継続的なイノベーション創出⚫ 周辺産業・CDMOの発展⚫ 海外と比して豊富な人材⚫ 輸出産業としても発展⚫ インバウンド需要増⚫ 輸出産業に育っていない⚫ インバウンドの環境未整備

投資回収

ベンチャーエコシステムの構築と人材育成

研究開発・製造⚫ はじめから海外を視野に入れた開発計画⚫ 海外VC等からの投資増⚫ SU・周辺産業・CDMOの海外進出⚫ 各SUへの投資額は海外の数十分の1

既存製品

イノベーションの評価⚫ 現行制度では適切に評価できず多様な価値を反映した
価格制度⚫ イノベーションを適切に評価・維持できる価格制度

新規治療の提供⚫ 規制の壁が存在⚫ ドラッグラグ・ロスの顕在化⚫ 国内外発の最先端再生医療がタイムリーに普及⚫ 日本発の製品の提供

製品の多様性に則した規制⚫ 日本発製品の海外開発はゼロ
SU: スタートアップ、CDMO：医薬品開発製造受託機関、 VC: ベンチャーキャピタル9

【ベンチャーエコシステム】 スタートアップ支援• 基礎研究から商用化への橋渡しのためには、商用化に適した培養プロセスの開発が鍵となるが、現状では、スタートアップだけではプロセス開発が困難であり、開発候補品創出の谷、Biomanufacturingの谷が存在する• スタートアップへの投資額は海外の数十分の一と言われ、earlyからlateまで絶対額としてまだ不十分である
早期非臨床試験（HTS・最適化・開発候補品同定）

アカデミアの開発候補品• 資金やファーマケイパビリティの不足→後期非臨床フェーズに進まない
文科省
大学発スタートアップ創出の抜本的強化（988億円）

開発候補品
創出の谷

後期非臨床試験

IND

臨床試験

承認審査

商用化

民間VCの出資• 投資額は海外の数十分の一 • Late phaseへの支援が不十分→絶対額として不十分→IPO前後の資金調達が困難

Biomanufacturingの谷

経産省
創薬ベンチャーエコシステム強化事業・
バイオものづくり革命推進事業（3,500億円）

開発候補品創出の谷、Biomanufacturingの谷を越えるための戦略を立案・実行すべき• 製造プロセス開発・最適化の段階から、スタートアップに対するメンタリング等の伴走支援制度を創設する• レギュラトリーサイエンスの理解を促進する• 豊富な資金を有する海外VCの投資を促進する など
VC: ベンチャーキャピタル、IPO：新規株式上場10

【ベンチャーエコシステム】 多様な人材の育成• 再生医療に関わる研究から商用化まで多くの分野で人材は不足しており、人材育成/流動化が必要
審判

競技協会

競技役員

官

学・官・産

ルールを守っているか審査できる人材
ルール・評価方法を作れる人材

官・政・学

再生医療産業全体の司令塔になれる人材
基礎研究

非臨床臨床研究

治験

大量製造法

承認審査

安確法下での提供
医療現場のニーズを把握できる人材製品を製造できる人材
プレーヤー

製造人材をマネジメントできる人材

産・学

ルールを熟知し、商用化を見据えたプロセス開発ができる人材

販売

それ
ぞれを橋
渡しす
る人
材
学・官・産

レギュラトリーサイエンスを理解している人材

官学産それぞれに広範囲の知識・経験を有する人材を育成・確保するため、人材流動化を推進する施策を検討すべき（キャリアパス構築施策、人材供給側への支援・インセンティブ施策等）

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【ベンチャーエコシステム（製造）】 CDMO強化• 日本に製造拠点がある再生医療等製品CDMOは、細胞医薬※1 23社、ウィルスベクター 4社、プラスミドDNA 5社、ｍRNA 6社※2
• ドラッグラグ・ロスや、製造・人材・資金などバリューチェーンにおける課題によって、商用生産に到達可能な製造受託案件が少ない。
このため、国内のCDMOが十分な実績・技術・経験を蓄積できていない
シーズ

基礎研究

製法開発・製品製造

非臨床・安全性

探索的
臨床試験

検証的
臨床試験

承認取得
上市

収益化

アカデミア

ベンチャー

シーズホルダーのバリューチェーン

製薬会社
ドラッグラグ・ロスサイエンスと品質・コスト・安定供給の製造・サプライチェーン構築
バランスを考慮した製法開発(品質課題、大量培養・自動化)
人材不足・資金不足

バリューチェーンにおける主な課題

事業性 (ビジネスモデル、薬価、規制等)

海外企業の国内開発促進・製法開発を支援する制度の策定や拡充→国内CDMOへの製造受託機会の増加

課題に対する施策

製造人材育成の強化
受託企業のバリューチェーン

CDO (受託製法開発)

CDMO (受託プロセス開発・製造)
CMO (受託製造)

ステークホルダーと連携して課題解決に向けたアクションを実施し、バリューチェーン全体で質が高いサービスを提供できる体制を目指す※1ex vivo遺伝子治療製品を含む；※2FIRM CDMO部会調べ

CDMO：医薬品製造受託機関、 CDO：製法開発受託機関、CMO：医薬品製造受託機関12【製品の多様性に則した規制】 規制制度の見直し
カルタヘナ法生物由来原料基準➢ 安全性のリスクの程度を問わない一律的な対応➢ 欧米と異なる基準➢ ほぼすべての工程での品質評価➢ 安全性が確認されている低リスク
ベクターの日本での臨床試験開始前の評価免除➢ 海外との基準の調和➢ 包括的リスクアセスメントの導入

規格外品（Out of Specification)➢ 安全性の確認できている製品の治験での提供使用数に制限➢ 上限を超えると企業の負担➢ 安全性の確認できている製品の治験外での提供使用できる施設に制限➢ 使用上限の見直し・撤廃➢ 施設に紐づく使用許可➢ 人に紐づく使用許可✓ 国際的に調和のとれた規制・基準が必要✓ 使用事例・経験の蓄積を踏まえ、製品やモダリティの特徴に応じ、当初設定されたルールの変更が必要
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【価格制度】 再生医療等製品の価格制度の課題• 日本国内で再生医療等製品を上市しても、企業が次の研究開発投資をすると赤字• 医薬品とコスト構造が異なる再生医療等製品に、医薬品と同様にコストを積み上げて価格を算定する問題が顕在化
令和6年度薬価制度改革の骨子（該当箇所抜粋）
第2 具体的内容（6）新規モダリティのイノベーション評価②新規モダリティのイノベーション評価〇医薬品の例により対応する再生医療等製品も含め、新規モダリティ等の類似薬がない革新的新薬における薬価上の適切なイノベーション評価の在り方等について、次期薬価改定に向けて検討を進めることとする。
出典：中央社会保険医療協議会 総会（第579回） 総-2参考1（令和6年1月17日）

再生医療等製品を含む新規モダリティのイノベーション評価については、令和8年度制度改革に向けて引き続き検討が進められることとなった。

出典：第8回 再生・細胞医療・遺伝子治療開発協議会 資料3• 製品やモダリティの特長を踏まえ、多様な価値を反映した価格制度が必要• 令和8年度制度改革に向け、産官学で議論を深化させるべき14【グローバル展開】 製品の輸出入時の環境整備• 製品の海外への輸出/国内への輸入には、現状以下に示すような課題があり、患者の製品へのアクセスにも影響しかねず、輸出入時の環境整備が必要
海外への輸出時

国内への輸入時• 米国へ輸出する際、ランダムな追加書類検査が求められることがあり、時間を要する。
• 凍結できない細胞製品の場合、有効期間内に配送できず、患者が製品を使用できない可能性。

• 外国製造所での出荷試験に加え、輸入後、再度国内で出荷試験が必要。
• 製造量が少ないため高コストの一因となり、時間がかかれば、患者の治療機会喪失の恐れも。

• 事前申請により、追加検査の対象外とするよう諸外国と交渉する• 外国製造所の認定取得とGCTP調査の実施により、外国製造所における出荷試験成績をもって、国内での試験の繰り返しは不要とする
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経団連 BX戦略および意見書（概要）
経団連 バイオトランスフォーメーション（BX）戦略
レッドバイオ（医療・健康）の必要な施策
1. 再生医療等製品等における法規制の国際調和
2. 創薬ベンチャー支援事業の機動性強化
3. バイオ医療を促進するための支援技術の強化と産業活動への包括的支援

4. 再生医療等製品の価値や特徴を評価する
新たな価格算定方式の導入
5. 全ゲノム解析等実行計画の加速推進
6. 治験実施環境の整備

出典： 経団連 バイオトランスフォーメーション（BX）戦略～BX for Sustainable Future～（2023年3月14日）

具体化

出典：経団連 バイオ医薬品の産業強化に向けて
ー再生医療等製品の普及と産業化ー（2023年11月7日）

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まとめ：再生医療等製品の創出力強化に向けた施策

iPS細胞など将来の製品⚫ 上市品のグローバル展開のための環境整備

既存製品⚫ 開発候補品創出/Biomanufacturingの谷を越えるための支援、および企業のグローバル展開への支援✓ 製薬企業のCapability活用促進支援✓ 周辺産業・CDMOの強化✓ 海外VC等からの投資誘因

投資回収

研究開発・製造

イノベーションの評価

新規治療の提供⚫ 人材育成と人材流動化の促進支援⚫ 再生医療等製品に則した規制の整備及び見直し⚫ 再生医療等製品の多様な価値を反映する価格制度

CDMO：医薬品開発製造受託機関、 VC: ベンチャーキャピタル17

ご清聴ありがとうございました

https://firm.or.jp/

18Appendix19再生医療等製品の市場規模（グローバル）• グローバルでは今後20年で10兆円を超える規模まで成長する成長産業
グローバル市場規模推計（モダリティ別）※2021年10月時点のパイプラインベースでの試算（単位：億円）
150,000

12兆円
117,018
1,605

6.9兆円

100,000

CAGR

50,000

0+26%

19,413

27,469
2,532
8,440
7,340
8,284
2025

24,7267,000億円

6,812
2020

68,657
2,174

21,3632030

98,172
1,867

27,594

スキャフォールド治療
組織移植
in vivoウイルス治療
ex vivo遺伝子治療
in vivo遺伝子治療

細胞移植

25,99742,60934,60534,7402035

44,2772040
出所：アーサー・ディ・リトルデータベース

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iPS細胞研究での強み•

iPS細胞由来の再生医療等製品に関し、多くは日本でFirst in Humanを実施/計画

iPS細胞

ES細胞

出典：再生医療の現状と展望～わが国の再生医療の国際的普遍化に向けて～

21日米欧中の開発品目の状況（P2以降、モダリティ別）•

モダリティ別に見た場合、日本では幹細胞の細胞治療の割合が多く（16品目；36%）、米欧では遺伝子治療（米国 120品目；38％、欧州 51品目；32％）であった•

下図赤枠内の27品目のうち、日本オリジンは13品目（48％）であった※CAR：キメラ抗原受容体（chimaeric antigen receptor）、 TCR：T細胞受容体（T cell receptor）、TIL：腫瘍浸潤リンパ球（tumor infiltrating lymphocyte）
出所：PharmaProjects 2023/02調査時点

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