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未承認薬の問題個人輸入に伴う諸問題
文＝押味和夫

押味和夫（順天堂大学内科学血液学教授）

小野俊介（東京大学薬学医薬品評価科学講座助教授）

宮腰重三郎（東京都老人医療センター血液内科科長）

Yong Sa Lim（RHC代表取締役社長）

造血器腫瘍領域では、分子標的療法の進作用を製薬会社が公開するのも一法と思う。

歩と共に抗がん剤の種類が増え、海外では治験でもすでに1例の死亡例が出ているため、使用されているが国内では使用できない薬

もしもこの情報が公開されていれば、犠牲剤の個人輸入が大きな問題となっている。

者はもっと少なくて済んだのかもしれない。

そのなかに、多発性骨髄腫に用いられるサ

この点については、十分な議論が必要であリドマイドがある。年間30万錠以上にも及ろう。

ぶ個人輸入が社会問題にもなり、昨年、厚第2に、集められた情報をどのように使う

生労働省と日本臨床血液学会が中心となっかである。医師が知る必要があるし、当然て適正使用ガイドラインが作成された。近ながら治療を受ける患者や家族もその情報いうちに「サリドマイド登録システム」がを知る権利がある。重要な情報を、どのよネット上で稼動する予定である。しかし、うな方法で知らせるかについての検討が必

多発性骨髄腫以外の腫瘍にも使用されてい要であろう。今回は、アンケート調査の結るサリドマイドの輸入の実態や副作用の実果を学会誌｢臨床血液｣と学会のHPで、学会態を、どれだけ正確に把握できるかは疑わ員へは迅速に通知した。情報伝達についてしい。さらに現在、多発性骨髄腫の個人輸

今後どのような方法を取るか、恒常的なシ入薬ボルテゾミブによる肺障害が問題となステムの構築が必要であり、そのためのルっている。このように、個人輸入薬に伴うール作りも必要である。情報の重要度に応種々の問題点、とくに副作用について、どじて、異なる通知法を用いる必要がある。

う把握し対処するかは重要な問題であろう。

第3の課題は、再発防止である。今回はボルテゾミブの肺障害の件では、当院の肺障害発症の有無は、背景に差があること

みならず国内のいくつかの病院で同様な事が明らかになった。このような危険因子の態が起きていると聞き、まず疑問に思った抽出には、使用症例全例の解析が必要であのは、諸外国では稀な肺障害が本当に日本る。そのためには時間と労力が要る。今回人で多発しているのかということであった。 は、第2次アンケート調査のデータを倫理
しかし、市販前の薬では実態がつかめない。 診療等委員会のメンバーが大急ぎで、献身
そこで日本臨床血液学会の倫理診療等委員的な努力で解析した結果、肺障害を起こす会が中心になって、急遽ボルテゾミブ使用危険因子が同定された。しかし、学会の現の全国実態調査を実施した。ところがこの状では、このような問題にいつでも時間を調査範囲は臨床血液学会の評議員に限られ割くことができるというわけではない。いていて、評議員のいない施設や個人輸入薬つでも対応できるような組織作りが要求さ治療を専門に行っている施設からの情報はれる。

入らない。製薬会社がつかんでいる情報に第4の課題は、国内での迅速な治験の実施も限界があり、実態は不明である。どうしである。この点については、医療上とくにたら正しい実態が迅速に把握できるか、こ必要性が高いと認められる医薬品を確実にれが第1の問題である。

治験に繋げるための体制を確立する目的で、本剤のように国内ですでに治験が行われている薬剤なら、市販前といえどもその副厚労省内に検討会が組織され、具体的な検討が開始されたとのことである。

押味和夫

小野俊介

宮腰重三郎

Yong Sa Lim（おしみ・かずお）順天堂大学血液内科教授。1971年東京大学卒業。臨床血液学、中でも、リンパ腫、腫瘍免疫学の臨床研究に従事。日本臨床血液学会の幹事の他、学会誌「臨床血液」の編集委員長、倫理・診療等委員会の委員をつとめるなど、学会の中心的役割を担う。07年度には日本臨床血液学会会長。

（おの・しゅんすけ）東京大学薬学医
薬品評価科学講座助教授。1989年東京大学大学院修了後厚生省入省、91年通商産業省、94年Harvard School of PublicHealth、97年医薬品医療機器審査セン
ター、02年金沢大学薬学部、05年医薬品医療機器総合機構、06年より現職。
専門は医薬品規制、医療経済学、薬効評価。

（みやこし・しげさぶろう）東京都
老人医療センター血液科医長。1984年聖マリアンナ医科大学卒業。虎の門病院内科レジデント、虎の門病院血液科医員を経て、93年より同種造血幹細胞移植を虎の門病院に導入。06年4月より現在に至る。

（ヨン・サ・リム）RHC USA Corporation
グループ4社代表取締役。1960年神戸市生まれ。精神科開業医のSSRI型抗うつ剤ニーズを軸に個人輸入エージェント機能を確立後、米国へ事業拠点移動。97年RHC USA Corporationを設立、医療用医薬品（日本国内未承認薬）に特化した輸出当事者（供給元）としての業務を開始。

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問題の本質は医療保険制度

有害事象の情報共有が必要

文＝小野俊介文＝宮腰重三郎

薬事法による医薬品の承認は、薬物とい題は解決しない。

癌の世界的な標準治療薬が我が国で使用う危険なモノに決められたラベルを貼れば、杓子定規である、反応に時間がかかる（抗できない、所謂、「未承認抗がん剤問題」非合法なモノとは見なさず流通を認めるとがん剤では大臣が「至急何とかする」と言は大きな社会問題となり、多くの患者が個いうものである。医師が薬をどう治療に用ってから検討が始まるまで2年近く）、身内人輸入で入手した抗がん剤を用いて治療をいるかという話は薬事法の本質的な守備範だけ理解できる芸術的な法解釈で民間人を受けている。メディア報道の多くは、未承囲ではない。薬事法は未承認薬問題につい煙に巻く、終身雇用の塀の中にいて現場経認抗がん剤の有用性に焦点をあてているが、ては「無関心」なのである。未承認薬問題

験がない、等の公務員の特性は有名である。 抗がん剤、特に我が国での安全性の検討がは、承認審査制度ではなく、保険制度の問だが、「だから彼らはダメだ」と批判する「あ終わっていない未承認抗がん剤を用いた治題である。かつての新薬の承認の遅れを招なた」も塀の中にいればたぶん同じことを療に伴うリスクについてはあまり議論されく状況を悪化させていたことは確かだが、する。愛情や共感がこもっていない批判は、 ていない。

最近では審査時間等のパフォーマンスは欧相手の心に届かない。

Velcadeは、米国FDAで2003年5月に承認

米とさほど変わらない。製薬企業が儲から20年前はともかく、今では巨大製薬企業された多発性骨髄腫に対する新規抗がん剤ない日本で商売をしたがらないのがnew

は東洋の島国のちっぽけな規制当局よりもであり、我が国では、2003年6月に米国

drug lagの主因だが、それも厳しい価格統ずっと強大である（科学力、政治力、判断

RHC社（未承認薬輸出代行会社）を介した制策をとっている医療保険の問題である。

力）。力関係が逆転したことに気付かぬま

個人輸入が始まった。ヤンセンファーマ株

なお「new drug lag解決のために治験実施

ま交渉に臨んでいるから、交渉の成果は挙式会社は厚生労働省の承認を目的とした治体制を整備すべき」と元総理までがまるでがらない。規制当局は弱者として強者との験を2005年5月から開始したが、治験に参方向違いの答弁をしているが、それでは問交渉に臨まなければならない。

加するためには、種々の条件があるため、治験開始後も治験に参加できない患者、主治医による個人輸入が続いた。また、虎の門病院は治験施設に選ばれなかった。
虎の門病院にて2004年6月から2005年9月までに合計8例の患者に投与したところ、二人が重篤な肺障害を生じ、うち一人は死亡した。このような副作用は海外での先行研究では報告されていなかったため、我々は二例目を経験した後、ようやくVelcadeの副作用の可能性を疑うようになった。当時、多くの施設で個人輸入されたVelcadeが投与されていたので、周辺施設に同様の肺障害を経験していないか尋ねた。驚いたことに、虎の門病院を含め、4施設で合計13例にVelcadeが投与され、4例に肺障害が生じていることが判明した。この事実は、

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個人輸入薬の安全管理と対応
文＝Yong Sa Lim

Velcadeの安全性に関する重大な疑義を提承認の遅れによる「医薬品ギャップ」に起した。我々は、この情報を速やかにヤンは、厚生労働省による未承認薬使用問題検センファーマ株式会社、およびVelcadeの討会議や医師主導治験制度等の有効利用と特に有害事象対応では、日本国内に個人輸出入を代行している米国RHC社に報告し補償・救済について明らかにされる必要がある。

いう一つの解決の道筋が示された。その一輸入薬の使用実態や有害事象情報共有・周た。ヤンセンファーマとのやり取りの中で、 方で優良な医薬品を適切に利用可能とする知の仕組みが無いことがボルテゾミブの例

同社が行っている治験でも、重篤な肺障害ための議論の根拠、またその手段手法、環から浮彫りになった。また海外製薬企業及が出現し、治験が一時中断していたことを境インフラ等の抜本的な整備にはまだ多くび薬剤供給者が、薬剤のトレーサビリティ知った。薬事法に基づき、この情報はヤンの時間を要すると思われる。特に治験制度とそこでの情報吸上げを管理するネーム

センファーマ株式会社から厚生労働省、おの枠組みに入れない多くの患者は、医師にド・ペイシェント・プログラムも、個人輸よび治験参加している施設・医師のみに伝よる個人輸入を介した臨床研究・治療で必入薬に対しては、強制力と誰が行うかといえられたが、一般医師には公開されなかっ要な治療薬にアクセスしているという現実う点において、日本国内で十分に機能したた。

がある。とは言い難い。さらに有害事象対応のもう憲法にある健康の権利のもと患者が薬剤1つの側面、患者の救済に関しても、日本

ヤンセンファーマ株式会社はホームページにアクセスすること、それに応じ医師個人国内では引受保険会社が無いなどから、医に臨床治験の有害事象に関する情報を掲載の責任で「未承認薬を人道的に供給・投与」師側へのリスクの偏りが余儀なくされていし、治験に参加していない医師にも情報をする部分に対して、患者の安全をどう担保る。

公開した。また、同時期にVelcadeの輸出するのかは非常に重要な課題である。輸入RHCではこれら情報共有・医師無過失時入代行会社である米国RHCより、個人輸入使用の実状から見ても、建設的な議論のた

患者被害補償のインフラ構築により、個人した医師に対して、文章で情報提供が行わめには、1）個人輸入の安全性担保、2）輸入の安全性と患者の安全の担保を模索中れた。この内容は2005年11月11日に朝日

有害事象時の情報共有化等の対応策、3）である。

新聞でも報道され、世界で最も権威がある

医師無過失時の有害事象による患者被害の私たちの報告を受け、2005年10月24日、とされるアメリカ血液学会のHPに1月に掲載された。その後、日本血液学会、日本臨床血液学会がVelcade個人輸入の全国調査を行い、私たちの施設以外にも同様の症例の存在が確認された。この後、Velcadeは学会、当局、製薬企業を巻き込んで、大きな議論を巻き起こしている。米国では2006
年3月、Velcadeの添付文書にアジア人における肺障害の危険性が記載された。
今回の事例は、未承認薬による有害事象の情報伝達体制の整備が必要であることを示している。

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