再生医療イノベーションフォーラム
再生医療等製品の価格算定に関する提言
2023年4月

提言内容の骨子◼ 再生医療を支える「出口（川下）支援」の強化⚫ 現時点では、再生・細胞医療・遺伝子治療で企業が持続的にビジネスをできる状況に到っておらず、再生医療の産業化に向け、規制を含めた研究開発環境および、製品価格を含めた環境の整備が必要である。
⚫ 再生医療等製品は医薬品、医療機器のいずれかの仕組みで価格をつけられているが、再生医療等製品に必ずしもフィットしておらず、産業化に向けた障壁の一因となることから「再生医療等製品特有の価値を価格に反映する仕組みの導入検討」が必要である。
⚫ 「再生・細胞医療・遺伝子治療を提供する医療機関への適切な対価」にも課題があり、日本の再生医療産業の発展のためにはそれらの 課題の解決も求められていると考える。
✓ 「再生・細胞医療・遺伝子治療へ期待感と支援推進」*1および、研究開発、治療に用いる細胞・ベクターの製造基盤強化、人材育成等の「入口（川上）支援」 *2 が明記されているが、産業発展のための両輪の一つである「出口（川下）支援」の強化は言及されていない。
✓ 一方、厚生労働省が策定した医薬品産業ビジョン2021には、「国民皆保険制度の持続性と企業としての投資回収の見込みを両立させ、グローバルでみても日本の医薬品市場の魅力を維持することが重要な課題である」と記載されている。FIRMとしては、再生医療等製品の開発企業における投資回収が可能なビジネス環境を整備することを通し、再生医療等製品を持続的に上市することにより日本市場の活性化に貢献したいと考えている。

＊1： 骨太の方針2022、 ＊2：新しい資本主義のグランドデザイン及び実行計画2022

2

提言の背景①再生医療は日本にとって経済成長のドライバーとなりうる•

再生医療市場は今後年率26%で成長する萌芽期市場であり、2030年には6.9兆円に到達すると予想され、産業としての魅力度は高い（p.5）•

モダリティ別にみても再生医療・遺伝子治療などの成長が期待され（p.6）、併せて主要な周辺産業の市場も大きく成長する見込みである（p.7）•

再生医療等製品の市場は、その革新的価値を背景にグローバルでは成長しているが、日本市場のグローバル占有率は3％程度で、医薬品市場における占有率（6％）の半分程度であり（p.8）、国内市場の成長鈍化と併せ国内企業の国内/外の市場獲得が遅れている（p9）②再生・細胞医療・遺伝子治療産業の国際競争 日本の遅れが憂慮される•日本の再生医療等製品は、例えばiPS細胞分野では基礎～臨床研究段階では世界トップレベルであり、今後実用化が促進されれば、大きな市場を獲得できる可能性は高い（p.11）•

多能性幹細胞（ES細胞/iPS細胞）を利用した臨床試験は、国際的に増加する中で、iPS細胞については引き続き日本が1位に位置するものの、世界各国も追随している（p.12）•

日米欧で比較した臨床試験数では、日本と欧米の開発品目数には大きな差がみられ始めている。アジアの中でも、中国、韓国は日本よりやや多い状況となっている（p.13）③再生・細胞医療・遺伝子治療による最先端の医療が日本国民に届いていない可能性がある•

欧米と比較して日本の製品価格が低く設定されている傾向にあり、市場としての魅力度が低下しており、将来革新的な再生医療等製品が患者さんのもとに届きにくくなることを憂慮している（p.15）•

実際に、欧米既承認の再生医療等製品のうち、66%が日本で開発されておらず（p.16）、欧米でP3実施中の再生医療等製品に関しては、日本でも開発が行われているものは2割に満たない（p.17）

3

提言の背景①
日本にとって経済成長のドライバーとなりうる再生医療

4再生医療等製品の市場規模（グローバル）•

再生医療等製品は、2030年に6.9兆円、2040年には12兆円規模になる成長産業である
グローバル市場規模推計（モダリティ別）※2021年10月時点のパイプラインベースでの試算（単位：億円）
150,000

12兆円

スキャフォールド治療
組織移植

6.9兆円

100,000

98,172
1,867

117,018
1,605

In vivoウイルス治療

27,594in vivo遺伝子治療

細胞移植

25,997
CAGR

50,00068,6572,174+26%

19,413

27,469
2,532
8,440
7,340
8,284

24,7262025

2030

7,000億円

6,812

0
2020

ex vivo遺伝子治療

42,60934,60534,74044,277

21,3632035

2040
出典：アーサー・ディ・リトルデータベース

5モダリティ別の医薬品市場規模と成長性（グローバル）•

再生医療等製品は今後10年で最も高い成長率が期待される分野
モダリティ

再生医療

細胞
治療

遺伝子治療

各モダリティの市場動向比較（グローバル）*1：合成物質等を用いた医薬品として開発されているスキャフォールドを試算。脱細胞組織を用いたスキャフォールドは含まない 、*2：いずれも予測値、*3：20-25年の成長率を記載

市場規模*2（2020）

市場規模*2 （2030）

成長率 （20-30）

製品例

スキャフォールド治療*1

4億円

29億円

21%

Orthocell （欧州）

組織移植

600億円

1000億円4%

ハートシート、ジャック、ジェイス

細胞移植

900億円

2.1兆円

37%

テムセル、ステミラック注

ex vivo遺伝子治療

1,400億円

1.9兆円

30%

キムリア

in vivo遺伝子治療

2,100億円

2.5兆円

28%

ゾルゲンスマin vivoウイルス治療

1,800億円

2,200億円

2%

デリタクト

核酸医薬

4,500億円

2.1兆円

17%

スピンラザ

ペプチド医薬3.2兆円

4.7兆円（2025年）

8% *3

テリパラチド、特殊環状ペプチド

抗体医薬品

16兆円

23兆円（2025年）

8% *3

オプジーボ、アクテムラ

タンパク質医薬

6.4兆円

10兆円

4%

ネスプ、エリスロポエチン

低分子医薬品

47兆円

74兆円

5%

各種抗がん剤（ドセタキセル等）

中分子医薬

高分子医薬

低分子医薬

出典：医薬品・再生医療・細胞治療・遺伝子治療関連の産業化に向けた課題及び課題解決に必要な取組みに関する調査、アーサー・ディ・リトルデータベース、Evaluate Pharma

6

周辺産業の成長性•

再生医療等製品の市場成長を受け、今後主要な周辺産業の市場も大きく成長する見込み
再生医療等製品の周辺産業の市場性（グローバル、推計値）
材料市場

装置市場

※代表的市場として幹細胞培地市場を抜粋※代表的市場として細胞自動培養装置市場を抜粋（単位：億円）（単位：億円）幹細胞用培地（グローバル）

受託製造市場（単位：億円）自動培養装置 市場規模推計（グローバル）

細胞CDMO 市場規模推計（グローバル）
CAGR
+25%

CAGR

1,698

CAGR

+11%

383

+28%

6,985

1,172
2022

2030

ウイルスベクターCDMO*1 市場規模推計（グローバル）
CAGR

605

+20%

3,958

53
948

2020

2030

2022

2030

2022

2030

*1：ADLデータベースより算出したin vivo遺伝子治療・ex vivo遺伝子治療のエンド市場の市場規模をもとに概算。
出典：MarketsandMarkets “Cell Culture Market by Product (Media, Serum, Vessels), Equipment (Bioreactor, Centrifuge, Incubator, Autoclave), Application (Therapeutic proteins, Vaccines,
Diagnostics, Stem Cells), End Users (Pharma, Biotech) - Forecast to 2025（2020年11月発刊）”、ADLデータベースより推計

7

再生医療等製品の市場規模（グローバル対日本）•

再生医療等製品の市場はその革新的価値を背景にグローバルでは成長市場である一方、日本市場はグローバルの3％程度、医薬品市場全体に占める割合と比較しても半分程度しかなく、立ち遅れている
再生医療等製品市場（2021年）

医薬品市場全体（2021年）

日本

3%

日本

212億円

約7,850億円（グローバル）

97%
その他
出所：日経バイオテク記事、ADLデータベースをもとにADL推計

6%

約9.4兆円

約157兆円（グローバル）

94%
その他
出所：IQVIA INSTITUTE, The Global Use of Medicines 2022 OUTLOOK TO
2026（1ドル＝110円で計算）

8

我が国の再生医療等製品の市場獲得が遅れている理由
１
再生医療等製品の特有の制約により企業が持続的に製品を届けるためのハードルが存在

3
国内企業の投資回収が困難に

国内
2
再生医療等製品の価値が適切に反映されていない薬価制度4
欧米

日本と比較し価格が高く維持されている欧米において再生医療等製品の売上は順調に拡大

国内市場の成長鈍化と併せ、国内企業の国内/外市場獲得が遅延

9

提言の背景②
再生・細胞医療・遺伝子治療産業の国際競争 日本の遅れを憂慮

10

再生医療等製品における日本の強み•

日本は再生医療等製品の基礎～臨床研究においては世界で見てもトップレベルの能力を持っている•

今後、実用化を促進することで日本による市場獲得が期待される

実用化

臨床研究
基礎研究
•

iPS細胞論文数*1：日本 世界2位

• iPS細胞特許数*2：日本 世界2位

• iPS細胞製品のFirstin human：
殆どが日本で実施*3

強みを生かして市場獲得

現状の日本の強み*1,*2：2021.3.5第1回再生・細胞医療・遺伝子治療研究の在り方に係る検討会資料3（*1：幹細胞研究の高IFの論文数をカウント、*2：PCTに基づく特許出願をカウント）*3：再生医療の現状と展望～わが国の再生医療の国際的普遍化に向けて～11多能性幹細胞利用再生医療の臨床試験状況•

多能性幹細胞（ES細胞/iPS細胞）を利用した臨床試験は、国際的に増加•

うち、iPS細胞については、引き続き日本が1位に位置するものの、世界各国も追随

出典：2021.3.5第1回再生・細胞医療・遺伝子治療研究の在り方に係る検討会資料3より改変

12

日米欧及びアジア（中台韓）の開発品目の状況（開発相）•

2023年2月時点での国内での第2相以降の開発品目数は45品目、今後も継続した上市品目が期待される•

米国では316品目、欧州では149品目が開発されており、国内と欧米の開発品目数には大きな差がみられる•

中国、韓国は日本よりやや多く、台湾は日本の半分程度である※複数の効能で開発が進んでいる品目については、最も進んでいる相にてカウント（効能追加品目を含む）
出所：PharmaProjects

13

提言の背景③
再生・細胞医療・遺伝子治療による最先端の医療が日本国民に届いていない

14

再生医療等製品の海外価格との比較
欧米と比較して、日本の価格が日本で新薬創出の魅力が低下し、革新的な再生医療等製品が患一番低く算定されている

優先度が下がる可能性がある者さんのもとに届きにくくなる

価格比率（海外価格/日本価格）

2.0
1.8
1.6
英国
1.4

ドイツ

アメリカ

1.2

フランス
日本

1.0
0.8
A

B

C

D

E

海外価格のある日本で承認された再生医療等製品
出所：中医協資料からFIRM医療経済部会で作成

F

参考）• 全て医薬品として算定された製品• 外国平均価格調整は実施されていない• 日本を1として海外価格が何倍かを示す• アメリカはAWPの数値。他国は中医協資料掲
載の数値を用いた• 換算レートは中医協資料掲載の数値を用いた

15日米欧で上市されている再生医療等製品の各地域での開発状況• 欧米既承認の再生医療等製品の内、66％は本邦では開発されていない* ＊欧州はEUとUKとスイス
日米欧いずれかの地域で上市されている再生・細胞医療・遺伝子治療薬56品目のうち、✓ 日本：19品目（34%）✓ 欧州：31品目（55%）✓ 米国：39品目（70%）
が上市もしくは開発中（P2以降）である。

出所：Pharmaprojectsを用いてFIRM医療経済部会で作成（2023年2月調査時点）

16

欧米P3実施中の再生医療等製品•

日本での開発欧米でP3実施中の再生医療等製品に関し、日本でも開発が行われているものは2割に満たない
欧米でP3実施中の再生医療等製品の日本国内での開発状況
パイプライン数

2023年3月時点

日本での開発が現状実施されていないパイプライン内訳
複数地域で開発単独地域で開発

-85%
135

115

59

77

組織移植・細胞移植
ex vivo遺伝子治療
in vivo遺伝子治療
in vivoウイルス治療

13
58

20

欧米どちらかで
P3開発中

日本での開発あり*138

5*1 Phase1~3のパイプラインまたは上市品が存在、出所：Evaluate Pharma

日本で開発なし

17Appendix18

再生医療等製品と既存医薬品との違い

19

再生医療等製品と既存医薬品の違い 詳細
再生医療等製品

低分子医薬品・バイオ医薬品

1

1-1

規制

•
•

ローカルルールで成り立っている
日本の規制（生原基、カルタヘナ）が障壁•

ICH により国際的に調和

研究開発

1-2

特許

•

多くの特許の組み合わせ（ライセンス料が増加）•

物質特許で保護

1-3

人材

•

高度技術を持つ人材が少なく、育成していく必要性が高い

•

豊富

2-1

製造

•
•
•

モダリティが多様で専用設備が必要
多くの周辺産業との連携が必要
大量生産できずスケールメリットが得難い•••

設備を同じモダリティに流用可能限られた特定の産業（化学・バイオ）
大量生産可能で工業的

2-2

品質

•

細胞や遺伝子の均質化が困難•

均質化が容易

3-1

輸送•

専用の輸送が必要•

通常設備で輸送可能

4-1

医療機関

•
•

専門施設に限定
医師の手技に依存する製品もある

•

広く使用

4-2

対象患者

•
•

希少疾患を含め比較的小さい
自家細胞は個別化医療•

生活習慣病を含め比較的大きい

2

製造

3

流通

4

投与

注：バイオ医薬品などで生じる問題も一部含む

20

2 ～ 4

抗体医薬との製造～投与の違い

患者/ドナーからの細胞/骨髄液調達＆
自家では該当患者への投与が必要

2

製造の個別性が高く規模の経済が働かない

3

接着培養系が必要

4

遺伝子編集等でライセンス料が高額になる

5 既存医薬よりも原材料費が高額/
既存医薬にない
原材料が必要細胞
移植• 自家は病院で患者からの血液採取を行い、製造後に該当患者に投与する必要がある• 他家も複数製造ごとにドナーからの入手が必要• 採取時の手技料や、流通インフラ構築等の流通経費が反映されていない

✓

自
・
他

✓

• 自家の場合、患者個々の細胞調整が必要で、その後の製造プロセスも個別。製品毎・患者ごとの少量多品
種製造に対応した設備が必要で転用性が低いが、設備費用に反映されていない場合あり• 他家の場合もドナーごとにばらつきがある

✓

自
・
他

✓

• 浮遊培養ではな接着培養や三次元培養が必要であり、必要設備が大きくなりがち✓

概要と費用上の違い

遺伝
子• CAR-T細胞の製造にあたっては、自社特許以外の遺伝子編集などの技術（例：CRISPR等）が必須になる場合がある。使用には高額なライセンス費用・特許維持費が必要✓

ウイルスベクター• CAR-T細胞製造にはウイルスベクターの使用が必須（既存バイオ医薬では不要）であるが、ウイルスベク
ターの調達費用が高額

✓

プラスミド

• In vivo遺伝子治療薬製造では抗体のようにプラスミドを導入してから拡大培養するのでなく、拡大培養してからプラスミドを導入する。そのためプラスミドが大量に必要で費用が高額

遺伝子

in vivo

1

組
織
移
植

ex vivo

既存医薬（抗体医薬）との製造～投与プロセス上の違い

まとめ

✓

6

製品ごとに多様な品質検査が必要• 製造した細胞そのものを投与するため、製品ごとに多様な品質保証試験が課される• 品質検査のコストが高くなるが、費用として認められない場合がある

✓

自
・
他

✓

7

固有のサプライチェーン構築が必要• 一般製剤のように混載での納入が難しく、特殊な配送条件が必要（低温保管・輸送、免振、チャーター便での配送等）再生医療等製品に専用のサプライチェーン構築が必要

✓

自
・
他

✓

✓

8

投与に際しての手技が複雑• 手術が必要であったり、製品の取り扱いなどで投与の手技が複雑。上市後も試行錯誤による改良も必要• 手技料の問題や、投与体制整備のための継続的な費用が必要✓

9

長期の症例追跡が必要• 長期の症例追跡に関する費用が研究開発費に反映しきれていない（例：フォローアップ体制整備等）

✓

自
・
他

✓

✓

製造が高難度でボラティリティが高い• 個別性、製造難易度等から成功率が低く、製造ボラティリティが高い• 製造ボラティリティに起因する損失が企業の持ち出しになり、製造原価に反映されない• 製造プロセスが未確立で、開発中・上市後の製法変更コストが生じる可能性が既存医薬品より高い

✓

自
・
他

✓

✓

10

※組織移植、ex vivo遺伝子治療は「自家細胞」かつ「初期化なし」の工程を想定。細胞移植は「初期化なし」の工程を想定。出所：有識者インタビューよりアーサー・ディ・リトル作成

21

我が国の再生医療等製品の市場獲得が遅れている理由22

１

再生医療等製品の普及が遅れている理由•

再生医療等製品の市場浸透は既存医薬品と比較して時間がかかる•規制による制限や、医療機関側のインセンティブ不足や新たな体制構築の必要性が背景となっている
普及に時間がかかる
主な背景要因市場浸透にかかる時間の違い
既存医薬品*1

再生医療等製品*2
ピークアウト品目数

4,5年でピークアウト
する場合が多い4

予測ピーク時

ピーク到達を5年以上と予測する製品が多く、最も多いのは10年
4

3

2

5

2 2

規
制

•

施設要件や使用制限等、供給に関連するリミテーション
が存在する

2

•

医
療
機
関

•

供給際して特殊な施設・人・体制を構築する必要がある一方で、病院側に技術料が認められていない。結果、供給体制構築にハードル
適格患者のスクリーニングに向けたスクリーニング体制の構
築も必要

2
2

1

0 0

1

1 1

0 0

0 1 2 3 4 5 6 7 8 9 10 11 12
薬価収載後の経過年数*1 以下の条件を満たす既存医薬品• 2005~2015年度に日刊薬業データベースに記載されている• 売上高100億円以上の医薬品• 全ての年度でデータが存在• 既にピークアウトしている

出所：中医協「再生医療等製品の保険償還価格の算定について」他

1

0 0

1

0 0

1

0

0 0

0 1 2 3 4 5 6 7 8 9 10 11 12
予測ピーク時*2 本邦で承認された再生医療等製品17品目のうち、予測ピーク時が不明でないものに関して計上

23

4-1

再生医療等製品を持続的に患者に届けるための課題•

再生医療等製品の制約により、企業が持続的に製品を届けるためのハードルが存在

カテゴリー

現状の製品における課題例

1 使用制限✓重症熱傷の治療において使用枚数の上限が50枚に制限されている

1 施設要件✓施設基準として膝関節手術を年間100症例以上の施設に制限されている

開発者視点での課題、不利益✓

トップラインに制限がある✓

上限を超える使用がある場合、費用をメーカーが持つ✓製品を供給できる施設が限られてしまう

原料供給
製品提供

✓ ボランティアドナーからの細胞ソース原料（新鮮骨髄液）の安定確保、国内需給体制が未構築である✓ 患者からの自家細胞入手後に、患者が死亡する等により投与ができない

条件及び
期限付承認

✓

条件及び期限付承認のため計画数量内での販売となる✓

トップラインに制限がある✓✓

医療機関に費用負担が発生し、供給施設を拡大しにくい✓

品質を担保した環境で運用するために必要な部屋・設備・機器・人を維持するための施設加算などの技術料が認められていない
病院においてウイルス拡散防止策が必要だが、その技術料が認められていない✓

規格外品は治験として提供している✓治験の中で行うため、製品は無償提供となる✓メーカーが有効性・安全性データを取る必要がある

スクリーニング✓

早期発見、早期治療のために、新生児マススクリーニングの拡充が必要である✓

スクリーニング体制の構築にコスト・時間がかかる

1 最適使用推進✓メーカー側の意見をインプットする機会がなく、結果として承認時から想定外のクラ ✓添付文書よりも厳しい制限がかかり、使用したい患者へ投与できイテリアを課されることがある

ない場合がある

1

2 医療機関の
技術料

倫理的な
対応要請

2 適応患者のガイドライン

出所：FIRM「再生・細胞医療・遺伝子治療を取り巻く現状と産業化に向けたFIRMの取り組み」よりADL作成✓ 海外に生体原料供給を依存している✓ 費用をメーカーが持つ場合がある

24

再生医療等製品の海外価格との比較
欧米と比較して、日本の価格が日本で新薬創出の魅力が低下し、革新的な再生医療等製品が患一番低く算定されている

優先度が下がる可能性がある者さんのもとに届きにくくなる

2.0

価格比率（海外価格/日本価格）

2

1.8
1.6
英国
1.4

ドイツ

アメリカ

1.2

フランス
日本

1.0
0.8
A

B

C

D

E

海外価格のある日本で承認された再生医療等製品
出所：中医協資料からFIRM医療経済部会で作成

F

参考）• 全て医薬品として算定された製品• 外国平均価格調整は実施されていない• 日本を1として海外価格が何倍かを示す• アメリカはAWPの数値。他国は中医協資料掲
載の数値を用いた• 換算レートは中医協資料掲載の数値を用いた

25

2

再生医療等製品の現行の価格算定方式の課題（全体像）
現行の価格算定方式に関して、以下の4つの課題が存在•

現行価格算定方式の課題

1

課題の概要
•

価格算定ルールの区分に関する課題

薬
価
算
定
に
ま
つ
わ
る
課
題

算定方式に
関する課題

4

•

現行ルールでは、個別品目ごとに「薬価ルール」か「特定保険医
療材料ルール」のどちらかに分けて算定される
一方、再生医療等製品に求められる臨床試験や市販後調査は
特定保険医療材料ではなく医薬品に近い

2 原価計算方式•

再生医療等製品の特徴に基づいた原価要素を反映できていない

3 類似薬効比較方式•

適切な比較対象となる医薬品が無い、選定する仕組みが無い

②、③共通

•

再生医療等製品の特徴に基づいた付加価値を反映できていない•

真の価値を保険収載時点では適切に評価することが困難な場合が多く、適切に有用性が薬価に加算されない
既存薬との比較の中で画期性を評価することが困難

補正加算評価に関する課題

•

イ
ノ
ベ再
ー
シ生
ョ医
ン療
が等
適製
切品
にの
評価
価値
さや
れ特
て徴
い、
な
い
26

3

市場魅力度の棄損

国内企業の収益状況•

日本の再生医療等製品を開発する企業は、優れた技術を持つにもかかわらず、国内の限られた市場だけを対象とした結果、十分な収益を得られずに経営状況が悪化することも多い•

収益性の見通しが立たないと、新たなイノベーションに向けた投資に踏み切ることができないことから、これまでにない新たな市場の開拓とそれを通じた十分な収益の確保に取り組むことが重要

再生医療等製品を開発する企業の財務状況例

出典： 「内閣府 第8回再生・細胞医療・遺伝子治療開発協議会、配布資料」資料より抜粋

27

市場魅力度の棄損

海外企業の日本への製品展開•

費用対効果評価や市場拡大再算定などで価格が下がるリスクを常に抱えている•

前述国内企業の状況に鑑みると、日本市場では製品上市/展開による投資回収にハードルがある
主要な*1再生医療等製品の価格推移（国内）

保険収載時の価格（円）

2023年2月現時点の価格（円）

価格引き下げ時の国内の市場環境

変化率
（%）

•

•

キムリア
ゾルゲンスマ167,077,222

167,077,222

0

キムリア

33,493,407

32,647,761

-2.5

•

•

34,113,655

32,647,761-4.3

キムリアの国内対象者は年間250人程度である一方
で、2020年12月時点での製造能は月1件程度
その後製造能は改善しつつあるとされているが、その後2021年7月に価格が引き下げられた国内市場に出回る前から価格が引き下げられた•

イエスカルタイエスカルタ

需要を満たす供給体制ができる前に価格が引き下げられた•

イエスカルタは約3,400万円の価格で2021年4月に保険収載予定であった
しかし、先んじて保険収載されていたキムリアの費用対効果の計算結果を基に、2021年4月に価格が引き下げられた*1 海外の製薬企業が開発し、2020年までに欧米で承認された製品。出典：”近年の高額薬価算定の傾向”Deloitte、慶應義塾大学医学部 血液内科、他

28

4

欧米における再生医療等製品市場の活性•

欧米においては再生医療等製品への価格が高く維持されており、順調に売り上げを伸ばしブロックバスター化している
主要な*1再生医療等製品の価格推移（グローバル）
2023年3月現時点の価格概算値（百万円）

米国*2

英国*3

日本

ゾルゲンスマの売上（グローバル）

日本の価格に対する一番
高い価格の割合（%）（MnUSD）

+56%
1,351

1,370

920

In vivo
ゾルゲンスマ
遺伝子治療

273

287

167

171

361

イエスカルタ

48

45

32

150

2019

日本の売上はグローバルの約2%
2021年の国内売上は最大33MnUSDと予想
されている

2020

2021

2022

イエスカルタの売上（グローバル）
キムリア
Ex vivo
遺伝子治療

62

45

32

193

（MnUSD）

1,160

+37%
アベクマ
ブレヤンジ

63
61

不明
不明

32
32

151
456

563

2019

2020

695

2023年の国内売上は最大61MnUSD、グローバルでは1,500 Mn
USDと予測されている

152
2021

日本の売上はグローバルの約5%2022*1米国と日本で上市済みの再生医療等製品のうち、 2022年のグローバルの売上トップ5、*2 1ドル130円として計算、*3 1ポンド160円として計算。出典： Drugs.com、Evaluate
Pharma、他

29

欧米メガベンチャーの収益化状況•

欧米では大手製薬企業のみならず、メガベンチャーでも再生医療等製品における事業黒字化を達成。現在はさらなる成長に向けた再投資を実施。
Vericel社概要

•
•

再
生
医
療
等
製
品

そ
の
他

Vericel社は細胞治療分野のメガベンチャー
現在保有する製品は以下の3つ

MACI• MACIは豚コラーゲン膜上の自家培養軟骨細胞の略• 膝軟骨の損傷に対する治療薬• 米国では2016年よりCarticelの代替薬として使用されている

Epicel• Epicelは培養表皮自家移植
片• 全身表面積30％以上の火傷のある患者に対して使用

NexBrid• NexBridタンパク質分解酵素• 火傷治療において治療が困難な組織を除去する目的で使用

出典： Speeda、Vericel社公式サイト、他

Vericel社の事業・業績の推移

開発投資

市場浸透

収益化

再投資

2014年のGenzyme買収によりMACIを獲得後、米国での展開にむけ研究開発投資を実施（営業利益 ’14～’16：約24～17MnUSDの赤字）
MACIが2016年にFDA承認されてから順調に売り上げを伸ばすも依然赤字の状況（売上’17～’19：64⇒118MnUSD
営業利益 ’19：11MnUSDの赤字）

2020年に黒字化達成（営業利益 +2MnUSD）
更なる売り上げ拡大に向け、継続的に人員拡充やマーケティング費用への投資を実施（売上’20～’22： 124⇒164MnUSD ）30

再生医療等製品の研究開発サイクル⚫ イノベーションを適切に評価・

イノベー
ションの
評価
⚫ 患者さん/社会への新たな価値提供

新規治療
法の提供

研究
開発
投資

維持できる価格算定

投資の回収⚫ 再生医療事業の健全化⚫ 日本市場の魅力⚫ イノベーションの促進⚫ 再生医療産業の発展

イノベーティブな治療を患者さんに届け、社会に新たな価値を継続的に提供するためには、

このサイクルを回し続ける必要がある
31

国民に提供しうる再生医療等製品の価値と再生医療等製品の算定方式のあるべき姿

32

国民に提供しうる再生医療等製品の価値
再生医療等製品の持つ臨床的価値は、患者・介護者の心理的価値向上につながるのみならず、労働生産性向上や医療費削減等の社会的価値や、産業的価値につながる•

再生・細胞治療

遺伝子治療

臨床的価値
根本原因の改善（＝根治）が可能に一度の治療で効果が長期間持続

革新的なアプローチで治療法の無い疾患も治療が可能に

社会的価値
心理的価値
•

疾患に対する不安や制限からの解放（例：血友病の補充療法からの解放）•患者QOLの改善…等

経済的価値
•

患者の社会復帰による労働生産性の向上（例：脊髄損傷
で寝たきり状態からの復帰）•

治療・介護に必要なリソースの削減、医療費削減…等

産業的価値
•
•
•

成長産業における強み形成
他の創薬への展開
周辺産業の発展…等
33

再生医療等製品の算定方式の現状とあるべき姿•

再生医療等製品の価値や特徴、多様なイノベーションを評価できる新算定方式を導入するべきである

再生医療等製品の特性を踏まえた
現行算定方式の課題
特定保険医療材料・薬価に分けて算定される

課題への対応現行制度のファインチューニングでも一定の対応は可能

再生医療等製品のコストが価格に反映できていない

社会的価値まで含めた
再生医療等製品の適切な価値を価格に反映する仕組みがない

医療費や社会的価値に基づいた
価格算定

FIRM案 1あるべき姿

上市時点では証明することが難しい
再生医療等製品の価値が適切に価格に反映されていない

既存治療に対する付加価値を上市後にも反映できる仕組み

FIRM案 2

※再生医療等製品の価格算定方式については、知見が蓄積した後、独自の体系を作るかを中医協で検討するとされている（2014.11.5 中医協総会 2-1）

34

FIRM 案1 医療費や社会的価値に基づいた価格算定◆ 初期価格に再生医療等製品の価値を反映して評価する方式➢ 「既存の標準治療の医療費」を「価格に換算できる価値」と見做して価格として積み上げる➢ 当該製品の上市によってもたらされる定量可能な社会的価値（生産性損失や介護費用など）も価値として価格に反映する➢ 再生医療等製品の特徴の一つである「長期間の有効性」を考慮し、複数年分の医療費、社会的価値を価格に反映する➢ 上記で評価しきれない定量困難な再生医療等製品の価値・特徴を「付加価値加算」で反映させる➢ 再生医療等製品の価値を示すデータは企業が責任を持って提示する
複数年

価格
長期間の有効性

（新規）再
生医療等製
品加算

根治の可能性

市場性加算

モダリティの先進性

小児加算

生産性損失改善

画期性加算/
有用性加算

加算項目（例）

介護負担改善その他の社会的価値

加算

付加価
値加算

ベース
価格

価値
反映
新方
式

単年
価格に換算で
きる価値

定量可能な
社会的価値
公的医療保険制度における医療費

定量可能な
社会的価値
公的医療保険制度における医療費
定量可能な
社会的価値
公的医療保険制度における医療費
定量可能な
社会的価値
公的医療保険制度における医療費

35

FIRM 案2 既存治療に対する付加価値を上市後にも反映できる仕組み◆ 段階的還元型の価格算定方式として、再生医療等製品の価値を承認時と上市後に分けて評価し、企業に還元する方式➢ 全ての再生医療等製品を対象とする➢ 原価計算方式を最低保証価格とし、類似薬効比較方式による算定をベース価格とする➢ 案1同様に、原価計算方式、類似薬効比較方式は再生医療等製品の価値や特性を反映した制度へと改定した方式を使用する➢ 再生医療等製品のもたらす付加価値については、収載時に反映できるもの、上市後に確認するものに分け、段階的に還元する、収載時に反映できる価値・特徴は付加価値加算として反映させる➢ 収載時に長期効果に応じた還元額を設定し、上市後の効果達成に応じて支払う

還元モデルは①対象製品に直接的に還元する手法と、②将来製品に還元する手法*が考えられる*対象品の収益向上（製品コストの低減、排他性強化）、R&Dインセンティブ（R&Dコスト低減、多面的支援）、将来収益の向上（市場競争力の強化）、など

36