【手続補正書】
【提出日】平成29年5月11日(2017.5.11)
【手続補正１】
【補正対象書類名】特許請求の範囲
【補正対象項目名】全文
【補正方法】変更
【補正の内容】
【特許請求の範囲】
【請求項１】
式：
【化１】
2017061563.tif 000001
式中、
Ａは、置換もしくは非置換、分枝もしくは非分枝、環式もしくは非環式のＣ２〜２０アルキレンであり、任意に、Ｏ、Ｓ、およびＮからなる群から独立して選択される１もしくは２以上のヘテロ原子による割込みがあり、またはＡは、置換もしくは非置換、飽和もしくは不飽和の４〜６員環であり；
Ｒ１の出現の１つは、置換もしくは非置換、分枝もしくは非分枝のＣ１〜２０脂肪族、または置換もしくは非置換、分枝もしくは非分枝のＣ１〜２０ヘテロ脂肪族であり、Ｒ１の出現の他の１つは水素であり；
ＲＢ、ＲＣ、およびＲＤは、独立して、水素か、置換もしくは非置換、分枝もしくは非分枝のＣ１〜２０脂肪族、置換もしくは非置換、分枝もしくは非分枝のＣ１〜２０ヘテロ脂肪族、または−ＣＨ２ＣＨ（ＯＨ）ＲＥであり；
またはＲＢおよびＲＤは、一緒に環式構造を形成し；
またはＲＣおよびＲＤは、一緒に環式構造を形成し；および
ＲＥは、置換もしくは非置換、分枝もしくは非分枝のＣ１〜２０脂肪族、または置換もしくは非置換、分枝もしくは非分枝のＣ１〜２０ヘテロ脂肪族である；
で表される化合物、またはその薬学的に許容し得る塩。
【請求項２】
ＲＢ、ＲＣ、およびＲＤが、全て水素である、請求項１に記載の化合物。
【請求項３】
Ｒ１の出現の１つが、置換または非置換、環式または非環式、分枝または非分枝のＣ１〜Ｃ２０脂肪族である、請求項１または２に記載の化合物。
【請求項４】
化合物が式：
【化２】
2017061563.tif 000002
式中、
「ａ」でラベルされたＲ２の出現は、置換もしくは非置換、分枝もしくは非分枝のＣ１〜２０脂肪族、または置換もしくは非置換、分枝もしくは非分枝のＣ１〜２０ヘテロ脂肪族であり；および
「ｂ」でラベルされたＲ２の出現は、水素である；
で表される化合物、またはその薬学的に許容し得る塩である、請求項１に記載の化合物。
【請求項５】
ＲＣおよびＲＤが、両方とも水素である、請求項４に記載の化合物。
【請求項６】
Ｒ１の出現の１つおよび「ａ」でラベルされたＲ２の出現が、独立して、置換または非置換、分枝または非分枝のＣ１〜Ｃ２０脂肪族である、請求項４または５に記載の化合物。
【請求項７】
化合物が、式：
【化３】
2017061563.tif 000003
式中、
「ｃ」でラベルされたＲ３の出現は、置換もしくは非置換、分枝もしくは非分枝のＣ１〜２０脂肪族、または置換もしくは非置換、分枝もしくは非分枝のＣ１〜２０ヘテロ脂肪族であり；および
「ｄ」でラベルされたＲ３の出現は、水素である；
で表される化合物、またはその薬学的に許容し得る塩である、請求項１に記載の化合物。
【請求項８】
ＲＢおよびＲＤが、両方とも水素である、請求項７に記載の化合物。
【請求項９】
Ｒ１の出現の１つおよび「ｃ」でラベルされたＲ３の出現が、独立して、置換または非置換、分枝または非分枝のＣ１〜Ｃ２０脂肪族である、請求項７または８に記載の化合物。
【請求項１０】
化合物が、式：
【化４】
2017061563.tif 000004
式中、
「ａ」でラベルされたＲ２の出現は、置換もしくは非置換、分枝もしくは非分枝のＣ１〜２０脂肪族、または置換もしくは非置換、分枝もしくは非分枝のＣ１〜２０ヘテロ脂肪族であり；
「ｂ」でラベルされたＲ２の出現は、水素であり；
「ｃ」でラベルされたＲ３の出現は、置換もしくは非置換、分枝もしくは非分枝のＣ１〜２０脂肪族、または置換もしくは非置換、分枝もしくは非分枝のＣ１〜２０ヘテロ脂肪族であり；および
「ｄ」でラベルされたＲ３の出現は、水素である；
で表される化合物、またはその薬学的に許容し得る塩である、請求項１に記載の化合物。
【請求項１１】
ＲＤが、水素である、請求項１０に記載の化合物。
【請求項１２】
Ｒ１の出現の１つ、「ａ」でラベルされたＲ２の出現、および「ｃ」でラベルされたＲ３の出現が、独立して、置換または非置換、分枝または非分枝のＣ１〜Ｃ２０脂肪族である、請求項１０または１１に記載の化合物。
【請求項１３】
式：
【化５】
2017061563.tif 000005
式中、
「ａ」でラベルされたＲ２の出現は、置換もしくは非置換、分枝もしくは非分枝のＣ１〜２０脂肪族、または置換もしくは非置換、分枝もしくは非分枝のＣ１〜２０ヘテロ脂肪族であり；
「ｂ」でラベルされたＲ２の出現は、水素であり；
「ｃ」でラベルされたＲ３の出現は、置換もしくは非置換、分枝もしくは非分枝のＣ１〜２０脂肪族、または置換もしくは非置換、分枝もしくは非分枝のＣ１〜２０ヘテロ脂肪族であり；
「ｄ」でラベルされたＲ３の出現は、水素であり；
「ｅ」でラベルされたＲ４の出現は、置換もしくは非置換、分枝もしくは非分枝のＣ１〜２０脂肪族、または置換もしくは非置換、分枝もしくは非分枝のＣ１〜２０ヘテロ脂肪族であり；および
「ｆ」でラベルされたＲ４の出現は、水素である；
で表される化合物、またはその薬学的に許容し得る塩。
【請求項１４】
Ｒ１の出現の１つ、「ａ」でラベルされたＲ２の出現、「ｃ」でラベルされたＲ３の出現、および「ｅ」でラベルされたＲ４の出現が、独立して、置換または非置換、分枝または非分枝のＣ１〜Ｃ２０脂肪族である、請求項１３に記載の化合物。
【請求項１５】
Ａが、置換もしくは非置換、分枝もしくは非分枝、環式もしくは非環式のＣ２〜２０アルキレンであり、任意に、Ｏ、Ｓ、およびＮからなる群から独立して選択される１もしくは２以上のヘテロ原子による割込みがある、請求項１〜１４のいずれか一項に記載の化合物。
【請求項１６】
式：
【化６】
2017061563.tif 000006
式中、
ｐは、１であり；
ｍは、１であり；
ＲＡは、水素；置換もしくは非置換、環式もしくは非環式、分枝もしくは非分枝のＣ１〜２０脂肪族；置換もしくは非置換、環式もしくは非環式、分枝もしくは非分枝のＣ１〜２０ヘテロ脂肪族；置換もしくは非置換アリール；置換もしくは非置換ヘテロアリール；
【化７】
2017061563.tif 000007
であり；
ＲＦは、水素；置換もしくは非置換、環式もしくは非環式、分枝もしくは非分枝のＣ１〜２０脂肪族；置換もしくは非置換、環式もしくは非環式、分枝もしくは非分枝のＣ１〜２０ヘテロ脂肪族；置換もしくは非置換アリール；置換もしくは非置換ヘテロアリール；
【化８】
2017061563.tif 000008
であり；
Ｒ５の各出現は、独立して、水素；置換もしくは非置換、環式もしくは非環式、分枝もしくは非分枝のＣ１〜２０脂肪族；置換もしくは非置換、環式もしくは非環式、分枝もしくは非分枝のＣ１〜２０ヘテロ脂肪族；置換もしくは非置換アリール；または置換もしくは非置換ヘテロアリールであり；
ここで、ＲＡ、ＲＦ、ＲＹ、およびＲＺの少なくとも１つは、
【化９】
2017061563.tif 000009
であり；
ｘの各出現は、１〜１０の間の整数（両端を含む）であり；
ｙの各出現は、１〜１０の間の整数（両端を含む）であり；
ＲＹの各出現は、水素；置換または非置換、環式もしくは非環式、分枝もしくは非分枝のＣ１〜２０脂肪族；置換もしくは非置換、環式もしくは非環式、分枝もしくは非分枝のＣ１〜２０ヘテロ脂肪族；置換もしくは非置換アリール；置換もしくは非置換ヘテロアリール；
【化１０】
2017061563.tif 000010
であり；
ＲＺの各出現は、水素；置換もしくは非置換、環式もしくは非環式、分枝もしくは非分枝のＣ１〜２０脂肪族；置換もしくは非置換、環式もしくは非環式、分枝もしくは非分枝のＣ１〜２０ヘテロ脂肪族；置換もしくは非置換アリール；置換もしくは非置換ヘテロアリール；
【化１１】
2017061563.tif 000011
である；
で表される化合物、またはその薬学的に許容し得る塩。
【請求項１７】
式：
【化１２】
2017061563.tif 000012
【化１３】
2017061563.tif 000013
の１つで表されるアミンを、式：
【化１４】
2017061563.tif 000014
の１つで表されるエポキシド含有化合物と反応させることにより調製される、化合物。
【請求項１８】
請求項１７に記載の化合物の製造方法であって、式：
【化１５】
2017061563.tif 000015
【化１６】
2017061563.tif 000016
の１つで表されるアミンの１当量以上を、式：
【化１７】
2017061563.tif 000017
の１つで表されるエポキシド含有化合物と反応させるステップを含む、前記方法。
【請求項１９】
請求項１〜１７のいずれか一項に記載の化合物またはその薬学的に許容し得る塩；および薬剤を含む、医薬組成物。
【請求項２０】
薬剤が、ポリヌクレオチド、タンパク質、ペプチド、または小分子薬物である、請求項１９に記載の医薬組成物。
【請求項２１】
薬剤が、ＤＮＡまたはＲＮＡである、請求項１９に記載の医薬組成物。
【請求項２２】
薬剤が、ｄｓＲＮＡ、ｓｉＲＮＡ、ｓｈＲＮＡ、ｍｉＲＮＡ、アンチセンスＲＮＡまたはタンパク質もしくはペプチドをコードするポリヌクレオチドである、請求項１９に記載の医薬組成物。
【請求項２３】
請求項１〜１７のいずれか一項に記載の化合物またはその薬学的に許容し得る塩；および薬剤を含む、微小粒子、ナノ粒子、リポソームまたはミセル。
【請求項２４】
薬剤を対象または細胞へ送達するために用いられる、請求項１９〜２２のいずれか一項に記載の医薬組成物。