【手続補正書】
【提出日】令和1年12月13日(2019.12.13)
【手続補正１】
【補正対象書類名】特許請求の範囲
【補正対象項目名】全文
【補正方法】変更
【補正の内容】
【特許請求の範囲】
【請求項１】
式Ｉのペプチド−オリゴマー−複合体：
【化４０】
2018538302.tif 000001
（Ｉ）
またはその薬学的に許容可能な塩、
（式中：
Ｒ３は、ＯＨ、−Ｎ（Ｈ）ＣＨ２Ｃ（Ｏ）ＮＨ２、−Ｎ（Ｃ１〜６−アルキル）ＣＨ２Ｃ（Ｏ）ＮＨ２、
【化４１】
2018538302.tif 000002
から選択され；
Ｒ５は、−Ｃ（Ｏ）（Ｏ−アルキル）ｘＯＨ（式中、ｘは３〜１０であり、各アルキル基は、各場合に独立して、Ｃ２〜６アルキルである）であるか、またはＲ５は、−Ｃ（Ｏ）Ｃ１〜６アルキル、トリチル、モノメトキシトリチル、−（Ｃ１〜６−アルキル）Ｒ６、−（Ｃ１〜６ヘテロアルキル）−Ｒ６、アリール−Ｒ６、ヘテロアリール−Ｒ６、−Ｃ（Ｏ）Ｏ−（Ｃ１〜６アルキル）−Ｒ６、−Ｃ（Ｏ）Ｏ−アリール−Ｒ６、−Ｃ（Ｏ）Ｏ−ヘテロアリール−Ｒ６、及びＲ１２からなる群から選択され；
Ｒ６は、ＯＨ、ＳＨ、及びＮＨ２から選択されるか、またはＲ６は、固体支持体に共有結合したＯ、Ｓ、またはＮＨであり：
Ｒ１は、各場合に独立して、ＯＨ、−ＮＲ７Ｒ１２、または−ＮＲ７Ｒ８であり；
各Ｒ７及びＲ８は、各場合に独立して、Ｈまたは−Ｃ１〜６アルキルであり；
Ｒ２は、各場合に独立して、Ｈ、核酸塩基、及び化学保護基で官能化された核酸塩基からなる群から選択され、前記核酸塩基が、各場合に独立して、ピリジン、ピリミジン、トリアジナン、プリン、及びデアザ−プリンから選択されるＣ３〜６複素環式環を含み；
ｚは８〜４０であり；
Ｒ４は、Ｈ、−Ｃ１〜６アルキル、−Ｃ（Ｏ）Ｃ１〜６アルキル、ベンゾイル、ステアロイル、トリチル、モノメトキシトリチル、ジメトキシトリチル、トリメトキシトリチル、
【化４２】
2018538302.tif 000003
から選択され；
Ｒ９は、−Ｃ（Ｏ）（ＣＨ２）６Ｃ（Ｏ）−または−Ｃ（Ｏ）（ＣＨ２）２Ｓ２（ＣＨ２）２Ｃ（Ｏ）−であり；
Ｒ１０は、−（ＣＨ２）２ＯＣ（Ｏ）Ｎ（（ＣＨ２）６Ｎ（Ｈ）Ｃ（＝ＮＨ）ＮＨ２）２であり；
Ｒ１１は、ＯＨ及びＮＲ７Ｒ８から選択され；
Ｒ１２は、
【化４３】
2018538302.tif 000004
からなる群から選択され；
ｎは、１、２、３、４、５、６、７、８、９、または１０であり；
ｐは、２、３、４、または５であり；
Ｒ１３は結合であるか、またはＲ１３は、
【化４４】
2018538302.tif 000005
【化４５】
2018538302.tif 000006
からなる群から選択され；
Ｒ１５及びＲ１９は、各場合に独立して、Ｈ、−Ｃ１〜４アルキル、−ＣＨ（−Ｃ１〜４アルキル）２、及び−（ＣＨ２）３ＮＨ−Ｃ（＝ＮＨ）−ＮＨ２からなる群から選択され；
ｔ及びｗは、各場合に独立して、２、３、４、または５であり；
Ｒ１４は、
【化４６】
2018538302.tif 000007
からなる群から選択され；
Ｒ１７は、Ｈまたは−Ｃ１〜４アルキルであり；
Ｒ２０は、Ｈ、−Ｃ１〜４アルキル、−ＣＨ（−Ｃ１〜４アルキル）２、及び−（ＣＨ２）３ＮＨ−Ｃ（＝ＮＨ）−ＮＨ２からなる群から選択され；
ｖ及びｑは、各場合に独立して、２、３、４、または５であり；
Ｒ１６は、
【化４７】
2018538302.tif 000008
【化４８】
2018538302.tif 000009
からなる群から選択され、
Ｒ２１及びＲ２２は、各場合に独立して、Ｈまたは−Ｃ１〜４アルキルであり；
Ｒ１８は、Ｈ、−Ｃ（Ｏ）Ｃ１〜６アルキル、ベンゾイル、及びステアロイルから選択され；
ｒは、１、２、３、４、５、６、７、８、または９であり；そして
ｙ及びｕは、各場合に独立して、２、３、４、または５であり；
但し、以下の条件のうち１つのみが存在する：１）Ｒ１がＮＲ７Ｒ１２である；２）Ｒ４がＲ１２である；または３）Ｒ３が
【化４９】
2018538302.tif 000010
である）。
【請求項２】
Ｒ４が、Ｈ、−Ｃ１〜６アルキル、−Ｃ（Ｏ）Ｃ１〜６アルキル、ベンゾイル、ステアロイル、トリチル、モノメトキシトリチル、ジメトキシトリチル、トリメトキシトリチル、及びＲ１２から選択される、請求項１に記載のペプチド−オリゴマー−複合体、またはその薬学的に許容可能な塩。
【請求項３】
Ｒ３が、−ＯＨ、−Ｎ（Ｃ１〜６−アルキル）ＣＨ２Ｃ（Ｏ）ＮＨ２、
【化５１】
2018538302.tif 000011
から選択される、請求項１または請求項２に記載のペプチド−オリゴマー−複合体、またはその薬学的に許容可能な塩。
【請求項４】
Ｒ３が、−ＯＨ、−Ｎ（Ｃ１〜６−アルキル）ＣＨ２Ｃ（Ｏ）ＮＨ２、及び
【化５２】
2018538302.tif 000012
Ｒ４がＲ１２である、請求項１、２及び３のいずれか１項に記載のペプチド−オリゴマー−複合体、またはその薬学的に許容可能な塩。
【請求項５】
式Ｉの前記ペプチド−オリゴマー−複合体が、式Ｉａのペプチド−オリゴマー−複合体：
【化５４】
2018538302.tif 000013
（Ｉａ）、
（式中、Ｒ５は−Ｃ（Ｏ）（Ｏ−アルキル）ｘＯＨ（式中、ｘは３〜１０であり、各アルキル基は、各場合に独立して、Ｃ２〜６−アルキルである）であるか、またはＲ５は−Ｃ（Ｏ）Ｃ１〜６アルキル、トリチル、及びモノメトキシトリチルからなる群から選択される）である、請求項１に記載のペプチド−オリゴマー−複合体、またはその薬学的に許容可能な塩。
【請求項６】
式Ｉの前記ペプチド−オリゴマー−複合体が、式Ｉｂのペプチド−オリゴマー−複合体：
【化５５】
2018538302.tif 000014
（Ｉｂ）、
（式中、Ｒ４は、Ｈ、−Ｃ１〜６アルキル、−Ｃ（Ｏ）Ｃ１〜６アルキル、ベンゾイル、ステアロイル、トリチル、モノメトキシトリチル、ジメトキシトリチル、及びトリメトキシトリチルから選択される）である、請求項１に記載のペプチド−オリゴマー−複合体、またはその薬学的に許容可能な塩。
【請求項７】
Ｒ１６が、
【化５６】
2018538302.tif 000015
からなる群から選択される、請求項１〜６のいずれか１項に記載のペプチド−オリゴマー−複合体、またはその薬学的に許容可能な塩。
【請求項８】
Ｒ１４が、
【化５８】
2018538302.tif 000016
からなる群から選択される、請求項１〜７のいずれか１項に記載のペプチド−オリゴマー−複合体、またはその薬学的に許容可能な塩。
【請求項９】
Ｒ１２が、
【化５９】
2018538302.tif 000017
である、請求項１〜８のいずれか１項に記載のペプチド−オリゴマー−複合体、またはその薬学的に許容可能な塩。
【請求項１０】
Ｒ１５が、Ｈ、ＣＨ３、−ＣＨ（ＣＨ３）２、及び−（ＣＨ２）３ＮＨ−Ｃ（＝ＮＨ）−ＮＨ２からなる群から選択される、請求項１〜９のいずれか１項に記載のペプチド−オリゴマー−複合体、またはその薬学的に許容可能な塩。
【請求項１１】
Ｒ１９が、Ｈ、ＣＨ３、−ＣＨ（ＣＨ３）２、及び（ＣＨ２）３ＮＨ−Ｃ（＝ＮＨ）−ＮＨ２からなる群から選択される、請求項１〜１０のいずれか１項に記載のペプチド−オリゴマー−複合体、またはその薬学的に許容可能な塩。
【請求項１２】
Ｒ１８が、Ｈ、−Ｃ（Ｏ）Ｃ１〜Ｃ３アルキル、ベンゾイル、及びステアロイルから選択される、請求項１〜１１のいずれか１項に記載のペプチド−オリゴマー−複合体、またはその薬学的に許容可能な塩。
【請求項１３】
式Ｉの前記ペプチド−オリゴマー−複合体が、式Ｉｃのペプチド−オリゴマー−複合体：
【化６０】
2018538302.tif 000018
（Ｉｃ）
またはその薬学的に許容可能な塩、
（式中：
Ｒ３はＯＨ、
【化６１】
2018538302.tif 000019
であり；
Ｒ５は−Ｃ（Ｏ）（Ｏ−アルキル）ｘＯＨ（式中、ｘは３〜１０であり、各アルキル基は、各場合に独立して、Ｃ２〜６−アルキルである）であるか、またはＲ５は−Ｃ（Ｏ）Ｃ１〜６アルキルであり；
Ｒ１は、各場合に独立して、ＯＨまたは−ＮＲ７Ｒ８であり；
各Ｒ７及びＲ８は、各場合に独立して、−Ｃ１〜６アルキルであり；
Ｒ２は、各場合に独立して、Ｈ、アデニン、２，６−ジアミノプリン、７−デアザ−アデニン、グアニン、７−デアザ−グアニン、ヒポキサンチン、シトシン、５−メチル−シトシン、チミン、及びウラシルからなる群から選択され；
ｚは８〜４０であり；
Ｒ１２は、
【化６２】
2018538302.tif 000020
からなる群から選択され、
ｎは、１、２、３、４、５、６、７、８、９、または１０であり；
ｐは、２、３、４、または５であり；
Ｒ１３は結合であり；
Ｒ１４は、
【化６３】
2018538302.tif 000021
からなる群から選択され、
Ｒ１７は、Ｈまたは−Ｃ１〜４アルキルであり；
Ｒ１６は、
【化６４】
2018538302.tif 000022
からなる群から選択され、
Ｒ２１は、Ｈまたは−Ｃ１〜４アルキルであり；
Ｒ１８は、Ｈまたは−Ｃ（Ｏ）Ｃ１〜６アルキルのものであり；そして
ｒは、１、２、３、４、５、６、７、８、または９である）である、請求項１に記載のペプチド−オリゴマー−複合体、またはその薬学的に許容可能な塩。
【請求項１４】
Ｒ３が、
【化６５】
2018538302.tif 000023
Ｒ５が、−Ｃ（Ｏ）（Ｏ−Ｃ２〜６−アルキル）３ＯＨまたは−Ｃ（Ｏ）Ｃ１〜６アルキルである、請求項１３に記載のペプチド−オリゴマー−複合体、またはその薬学的に許容可能な塩。
【請求項１５】
Ｒ１が、各場合に独立して、ＯＨまたは−Ｎ（Ｃ１〜６アルキル）２である、請求項１３または請求項１４のいずれか１項に記載のペプチド−オリゴマー−複合体、またはその薬学的に許容可能な塩。
【請求項１６】
Ｒ１６が、
【化６７】
2018538302.tif 000024
である、請求項１〜１５のいずれか１項に記載のペプチド−オリゴマー−複合体、またはその薬学的に許容可能な塩。
【請求項１７】
前記ペプチド−オリゴマー−複合体が、
【化６８】
2018538302.tif 000025
【化６９】
2018538302.tif 000026
【化７０】
2018538302.tif 000027
（式中、
Ｒ１８は、Ｈ及び−Ｃ（Ｏ）ＣＨ３から選択される）からなる群から選択される、請求項１３〜１６のいずれか１項に記載のペプチド−オリゴマー−複合体、またはその薬学的に許容可能な塩。
【請求項１８】
オリゴヌクレオチドが、ＲＮＡ標的に対する配列相補性を有する標的配列を含む、請求項１〜１７のいずれか１項に記載のペプチド−オリゴマー−複合体、またはその薬学的に許容可能な塩。
【請求項１９】
前記ＲＮＡ標的が、細胞性ＲＮＡ標的である、請求項１８に記載のペプチド−オリゴマー−複合体、またはその薬学的に許容可能な塩。
【手続補正２】
【補正対象書類名】明細書
【補正対象項目名】００１０
【補正方法】変更
【補正の内容】
【００１０】
別の態様では、中枢神経系障害、筋肉疾患、ウイルス感染、または細菌感染の治療をそれを必要とする対象において行う方法であって、式Ｉ、式Ｉａ、式Ｉｂ、または式Ｉｃのペプチド−オリゴマー−複合体を対象に投与することを含む、方法が本明細書で提供される。
特定の実施形態では、例えば、以下が提供される：
（項目１）
式Ｉのペプチド−オリゴマー−複合体：
【化４０】
2018538302.tif 000028
（Ｉ）
またはその薬学的に許容可能な塩、
（式中：
Ｒ３は、ＯＨ、−Ｎ（Ｈ）ＣＨ２Ｃ（Ｏ）ＮＨ２、−Ｎ（Ｃ１〜６−アルキル）ＣＨ２Ｃ（Ｏ）ＮＨ２、
【化４１】
2018538302.tif 000029
から選択され；
Ｒ５は、−Ｃ（Ｏ）（Ｏ−アルキル）ｘＯＨ（式中、ｘは３〜１０であり、各アルキル基は、各場合に独立して、Ｃ２〜６アルキルである）であるか、またはＲ５は、−Ｃ（Ｏ）Ｃ１〜６アルキル、トリチル、モノメトキシトリチル、−（Ｃ１〜６−アルキル）Ｒ６、−（Ｃ１〜６ヘテロアルキル）−Ｒ６、アリール−Ｒ６、ヘテロアリール−Ｒ６、−Ｃ（Ｏ）Ｏ−（Ｃ１〜６アルキル）−Ｒ６、−Ｃ（Ｏ）Ｏ−アリール−Ｒ６、−Ｃ（Ｏ）Ｏ−ヘテロアリール−Ｒ６、及びＲ１２からなる群から選択され；
Ｒ６は、ＯＨ、ＳＨ、及びＮＨ２から選択されるか、またはＲ６は、固体支持体に共有結合したＯ、Ｓ、またはＮＨであり：
Ｒ１は、各場合に独立して、ＯＨ、−ＮＲ７Ｒ１２、または−ＮＲ７Ｒ８であり；
各Ｒ７及びＲ８は、各場合に独立して、Ｈまたは−Ｃ１〜６アルキルであり；
Ｒ２は、各場合に独立して、Ｈ、核酸塩基、及び化学保護基で官能化された核酸塩基からなる群から選択され、前記核酸塩基が、各場合に独立して、ピリジン、ピリミジン、トリアジナン、プリン、及びデアザ−プリンから選択されるＣ３〜６複素環式環を含み；
ｚは８〜４０であり；
Ｒ４は、Ｈ、−Ｃ１〜６アルキル、−Ｃ（Ｏ）Ｃ１〜６アルキル、ベンゾイル、ステアロイル、トリチル、モノメトキシトリチル、ジメトキシトリチル、トリメトキシトリチル、
【化４２】
2018538302.tif 000030
から選択され；
Ｒ９は、−Ｃ（Ｏ）（ＣＨ２）６Ｃ（Ｏ）−または−Ｃ（Ｏ）（ＣＨ２）２Ｓ２（ＣＨ２）２Ｃ（Ｏ）−であり；
Ｒ１０は、−（ＣＨ２）２ＯＣ（Ｏ）Ｎ（（ＣＨ２）６Ｎ（Ｈ）Ｃ（＝ＮＨ）ＮＨ２）２であり；
Ｒ１１は、ＯＨ及びＮＲ７Ｒ８から選択され；
Ｒ１２は、
【化４３】
2018538302.tif 000031
からなる群から選択され；
ｎは、１、２、３、４、５、６、７、８、９、または１０であり；
ｐは、２、３、４、または５であり；
Ｒ１３は結合であるか、またはＲ１３は、
【化４４】
2018538302.tif 000032
【化４５】
2018538302.tif 000033
からなる群から選択され；
Ｒ１５及びＲ１９は、各場合に独立して、Ｈ、−Ｃ１〜４アルキル、−ＣＨ（−Ｃ１〜４アルキル）２、及び−（ＣＨ２）３ＮＨ−Ｃ（＝ＮＨ）−ＮＨ２からなる群から選択され；
ｔ及びｗは、各場合に独立して、２、３、４、または５であり；
Ｒ１４は、
【化４６】
2018538302.tif 000034
からなる群から選択され；
Ｒ１７は、Ｈまたは−Ｃ１〜４アルキルであり；
Ｒ２０は、Ｈ、−Ｃ１〜４アルキル、−ＣＨ（−Ｃ１〜４アルキル）２、及び−（ＣＨ２）３ＮＨ−Ｃ（＝ＮＨ）−ＮＨ２からなる群から選択され；
ｖ及びｑは、各場合に独立して、２、３、４、または５であり；
Ｒ１６は、
【化４７】
2018538302.tif 000035
【化４８】
2018538302.tif 000036
からなる群から選択され、
Ｒ２１及びＲ２２は、各場合に独立して、Ｈまたは−Ｃ１〜４アルキルであり；
Ｒ１８は、Ｈ、−Ｃ（Ｏ）Ｃ１〜６アルキル、ベンゾイル、及びステアロイルから選択され；
ｒは、１、２、３、４、５、６、７、８、または９であり；そして
ｙ及びｕは、各場合に独立して、２、３、４、または５であり；
但し、以下の条件のうち１つのみが存在する：１）Ｒ１がＮＲ７Ｒ１２である；２）Ｒ４がＲ１２である；または３）Ｒ３が
【化４９】
2018538302.tif 000037
である）。
（項目２）
Ｒ４が、Ｈ、−Ｃ１〜６アルキル、−Ｃ（Ｏ）Ｃ１〜６アルキル、ベンゾイル、ステアロイル、トリチル、モノメトキシトリチル、ジメトキシトリチル、トリメトキシトリチル、及びＲ１２から選択される、項目１に記載のペプチド−オリゴマー−複合体、またはその薬学的に許容可能な塩。
（項目３）
Ｒ３が、
【化５０】
2018538302.tif 000038
Ｒ４がＲ１２である、項目１に記載のペプチド−オリゴマー−複合体、またはその薬学的に許容可能な塩。
（項目４）
Ｒ３が、−ＯＨ、−Ｎ（Ｃ１〜６−アルキル）ＣＨ２Ｃ（Ｏ）ＮＨ２、
【化５１】
2018538302.tif 000039
から選択される、項目１または項目２に記載のペプチド−オリゴマー−複合体、またはその薬学的に許容可能な塩。
（項目５）
Ｒ４が、Ｈ、−Ｃ（Ｏ）ＣＨ３、トリチル、４−メトキシトリチル、ベンゾイル、ステアロイル、及びＲ１２から選択される、項目１、２及び４のいずれか１項に記載のペプチド−オリゴマー−複合体、またはその薬学的に許容可能な塩。
（項目６）
Ｒ３が、−ＯＨ、−Ｎ（Ｃ１〜６−アルキル）ＣＨ２Ｃ（Ｏ）ＮＨ２、及び
【化５２】
2018538302.tif 000040
Ｒ４がＲ１２である、項目１、２、４及び５のいずれか１項に記載のペプチド−オリゴマー−複合体、またはその薬学的に許容可能な塩。
（項目７）
Ｒ３が、
【化５３】
2018538302.tif 000041
である、項目１、２、４、及び５のいずれか１項に記載のペプチド−オリゴマー−複合体、またはその薬学的に許容可能な塩。
（項目８）
Ｒ４が、Ｈ、−Ｃ（Ｏ）ＣＨ３、トリチル、４−メトキシトリチル、ベンゾイル、及びステアロイルから選択される、項目７に記載のペプチド−オリゴマー−複合体、またはその薬学的に許容可能な塩。
（項目９）
Ｒ４が、Ｈ及び−Ｃ（Ｏ）ＣＨ３から選択される、項目８に記載のペプチド−オリゴマー−複合体、またはその薬学的に許容可能な塩。
（項目１０）
式Ｉの前記ペプチド−オリゴマー−複合体が、式Ｉａのペプチド−オリゴマー−複合体：
【化５４】
2018538302.tif 000042
（Ｉａ）、
（式中、Ｒ５は−Ｃ（Ｏ）（Ｏ−アルキル）ｘＯＨ（式中、ｘは３〜１０であり、各アルキル基は、各場合に独立して、Ｃ２〜６−アルキルである）であるか、またはＲ５は−Ｃ（Ｏ）Ｃ１〜６アルキル、トリチル、及びモノメトキシトリチルからなる群から選択される）である、項目１に記載のペプチド−オリゴマー−複合体、またはその薬学的に許容可能な塩。
（項目１１）
Ｒ５が、−Ｃ（Ｏ）（Ｏ−アルキル）ｘＯＨ（式中、各アルキル基は、各場合に独立して、Ｃ２〜６−アルキルである）である、項目１または１０に記載のペプチド−オリゴマー−複合体、またはその薬学的に許容可能な塩。
（項目１２）
Ｒ５が、−Ｃ（Ｏ）（Ｏ−ＣＨ２ＣＨ２）３ＯＨである、項目１または１１に記載のペプチド−オリゴマー−複合体、またはその薬学的に許容可能な塩。
（項目１３）
式Ｉの前記ペプチド−オリゴマー−複合体が、式Ｉｂのペプチド−オリゴマー−複合体：
【化５５】
2018538302.tif 000043
（Ｉｂ）、
（式中、Ｒ４は、Ｈ、−Ｃ１〜６アルキル、−Ｃ（Ｏ）Ｃ１〜６アルキル、ベンゾイル、ステアロイル、トリチル、モノメトキシトリチル、ジメトキシトリチル、及びトリメトキシトリチルから選択される）である、項目１に記載のペプチド−オリゴマー−複合体、またはその薬学的に許容可能な塩。
（項目１４）
Ｒ４が、Ｈ、Ｃ１〜６アルキル、−Ｃ（Ｏ）ＣＨ３、ベンゾイル、及びステアロイルから選択される、項目１または１３に記載のペプチド−オリゴマー−複合体、またはその薬学的に許容可能な塩。
（項目１５）
Ｒ４が、Ｈ及び−Ｃ（Ｏ）ＣＨ３から選択される、項目１４に記載のペプチド−オリゴマー−複合体、またはその薬学的に許容可能な塩。
（項目１６）
Ｒ１６が、
【化５６】
2018538302.tif 000044
からなる群から選択される、項目１〜１５のいずれか１項に記載のペプチド−オリゴマー−複合体、またはその薬学的に許容可能な塩。
（項目１７）
Ｒ１６が、
【化５７】
2018538302.tif 000045
である、項目１〜１６のいずれか１項に記載のペプチド−オリゴマー−複合体、またはその薬学的に許容可能な塩。
（項目１８）
Ｒ１４が、
【化５８】
2018538302.tif 000046
からなる群から選択される、項目１〜１７のいずれか１項に記載のペプチド−オリゴマー−複合体、またはその薬学的に許容可能な塩。
（項目１９）
Ｒ１２が、
【化５９】
2018538302.tif 000047
である、項目１〜１８のいずれか１項に記載のペプチド−オリゴマー−複合体、またはその薬学的に許容可能な塩。
（項目２０）
ｒが、３、４、５、６、７、または８である、項目１〜１９のいずれか１項に記載のペプチド−オリゴマー−複合体、またはその薬学的に許容可能な塩。
（項目２１）
ｒが、５、６、または７である、項目１〜２０のいずれか１項に記載のペプチド−オリゴマー−複合体、またはその薬学的に許容可能な塩。
（項目２２）
ｒが６である、項目１〜２１のいずれか１項に記載のペプチド−オリゴマー−複合体、またはその薬学的に許容可能な塩。
（項目２３）
Ｒ１３が結合である、項目１〜２２のいずれか１項に記載のペプチド−オリゴマー−複合体、またはその薬学的に許容可能な塩。
（項目２４）
ｚが８〜２５である、項目１〜２３のいずれか１項に記載のペプチド−オリゴマー−複合体、またはその薬学的に許容可能な塩。
（項目２５）
ｚが１５〜２５である、項目１〜２４のいずれか１項に記載のペプチド−オリゴマー−複合体、またはその薬学的に許容可能な塩。
（項目２６）
ｚが１０〜２０である、項目１〜２４のいずれか１項に記載のペプチド−オリゴマー−複合体、またはその薬学的に許容可能な塩。
（項目２７）
各Ｒ１が独立してＮＲ７Ｒ８（式中、各Ｒ７及びＲ８が、各場合に独立して、Ｃ１〜３−アルキルである）である、項目１〜２６のいずれか１項に記載のペプチド−オリゴマー−複合体、またはその薬学的に許容可能な塩。
（項目２８）
各Ｒ１がＮ（ＣＨ３）２である、項目１〜２７のいずれか１項に記載のペプチド−オリゴマー−複合体、またはその薬学的に許容可能な塩。
（項目２９）
各Ｒ２が核酸塩基であり、前記核酸塩基が、各場合に独立して、ピリジン、ピリミジン、トリアジナン、プリン、及びデアザ−プリンから選択されるＣ４〜６−複素環式環を含む、項目１〜２８のいずれか１項に記載のペプチド−オリゴマー−複合体、またはその薬学的に許容可能な塩。
（項目３０）
各Ｒ２が核酸塩基であり、前記核酸塩基が、各場合に独立して、ピリミジン、プリン、及びデアザ−プリンから選択されるＣ４〜６−複素環式環を含む、項目１〜２９のいずれか１項に記載のペプチド−オリゴマー−複合体、またはその薬学的に許容可能な塩。
（項目３１）
各Ｒ２が核酸塩基であり、前記核酸塩基が、各場合に独立して、アデニン、２，６−ジアミノプリン、７−デアザ−アデニン、グアニン、７−デアザ−グアニン、ヒポキサンチン、シトシン、５−メチル−シトシン、チミン、及びウラシルからなる群から選択される、項目１〜３０のいずれか１項に記載のペプチド−オリゴマー−複合体、またはその薬学的に許容可能な塩。
（項目３２）
各Ｒ２が核酸塩基であり、前記核酸塩基が、各場合に独立して、アデニン、グアニン、シトシン、５−メチル−シトシン、チミン、ウラシル、及びヒポキサンチンからなる群から選択される、項目１〜３１のいずれか１項に記載のペプチド−オリゴマー−複合体、またはその薬学的に許容可能な塩。
（項目３３）
Ｒ１５が、Ｈ、ＣＨ３、−ＣＨ（ＣＨ３）２、及び−（ＣＨ２）３ＮＨ−Ｃ（＝ＮＨ）−ＮＨ２からなる群から選択される、項目１〜２２及び２４〜３２のいずれか１項に記載のペプチド−オリゴマー−複合体、またはその薬学的に許容可能な塩。
（項目３４）
Ｒ１９が、Ｈ、ＣＨ３、−ＣＨ（ＣＨ３）２、及び（ＣＨ２）３ＮＨ−Ｃ（＝ＮＨ）−ＮＨ２からなる群から選択される、項目１〜２２及び２４〜３３のいずれか１項に記載のペプチド−オリゴマー−複合体、またはその薬学的に許容可能な塩。
（項目３５）
Ｒ２０が、Ｈ、ＣＨ３、−ＣＨ（ＣＨ３）２、及び（ＣＨ２）３ＮＨ−Ｃ（＝ＮＨ）−ＮＨ２からなる群から選択される、項目１〜１７及び１９〜３４のいずれか１項に記載のペプチド−オリゴマー−複合体、またはその薬学的に許容可能な塩。
（項目３６）
Ｒ１７がＨまたはＣＨ３である、項目１〜３５のいずれか１項に記載のペプチド−オリゴマー−複合体、またはその薬学的に許容可能な塩。
（項目３７）
Ｒ１７がＨである、項目１〜３６のいずれか１項に記載のペプチド−オリゴマー−複合体、またはその薬学的に許容可能な塩。
（項目３８）
Ｒ２１がＨまたはＣＨ３である、項目１〜３７のいずれか１項に記載のペプチド−オリゴマー−複合体、またはその薬学的に許容可能な塩。
（項目３９）
Ｒ２１がＨである、項目１〜３８のいずれか１項に記載のペプチド−オリゴマー−複合体、またはその薬学的に許容可能な塩。
（項目４０）
Ｒ２２がＨまたはＣＨ３である、項目１〜１６及び１８〜３９のいずれか１項に記載のペプチド−オリゴマー−複合体、またはその薬学的に許容可能な塩。
（項目４１）
Ｒ２２がＨである、項目１〜１６及び１８〜４０のいずれか１項に記載のペプチド−オリゴマー−複合体、またはその薬学的に許容可能な塩。
（項目４２）
Ｒ６がＯＨ、ＳＨ、及びＮＨ２から選択される、項目１〜３、５、８〜１０及び１４〜４１のいずれか１項に記載のペプチド−オリゴマー−複合体、またはその薬学的に許容
可能な塩。
（項目４３）
各Ｒ７及びＲ８が、各場合に独立して、ＨまたはＣＨ３である、項目１〜２６及び２９〜４２のいずれか１項に記載のペプチド−オリゴマー−複合体、またはその薬学的に許容可能な塩。
（項目４４）
各Ｒ７及びＲ８がＣＨ３である、項目１〜２６及び２９〜４３のいずれか１項に記載のペプチド−オリゴマー−複合体、またはその薬学的に許容可能な塩。
（項目４５）
ｎが２、３、４、５、６、または７である、項目１〜４４のいずれか１項に記載のペプチド−オリゴマー−複合体、またはその薬学的に許容可能な塩。
（項目４６）
ｐが３または４である、項目１〜４５のいずれか１項に記載のペプチド−オリゴマー−複合体、またはその薬学的に許容可能な塩。
（項目４７）
ｔが３または４である、項目１〜２２及び２４〜４６のいずれか１項に記載のペプチド−オリゴマー−複合体、またはその薬学的に許容可能な塩。
（項目４８）
ｗが３または４である、項目１〜２２及び２４〜４７のいずれか１項に記載のペプチド−オリゴマー−複合体、またはその薬学的に許容可能な塩。
（項目４９）
ｖが３または４である、項目１〜１７及び１９〜４８のいずれか１項に記載のペプチド−オリゴマー−複合体、またはその薬学的に許容可能な塩。
（項目５０）
ｘが３または４である、項目１〜１７及び１９〜４９のいずれか１項に記載のペプチド−オリゴマー−複合体、またはその薬学的に許容可能な塩。
（項目５１）
ｙが３または４である、項目１〜１６及び１８〜５０のいずれか１項に記載のペプチド−オリゴマー−複合体、またはその薬学的に許容可能な塩。
（項目５２）
ｕが３または４である、項目１〜１６及び１８〜５１のいずれか１項に記載のペプチド−オリゴマー−複合体、またはその薬学的に許容可能な塩。
（項目５３）
Ｒ１８が、Ｈ、−Ｃ（Ｏ）Ｃ１〜Ｃ３アルキル、ベンゾイル、及びステアロイルから選択される、項目１〜５２のいずれか１項に記載のペプチド−オリゴマー−複合体、またはその薬学的に許容可能な塩。
（項目５４）
Ｒ１８がＨまたは−Ｃ（Ｏ）Ｃ１〜Ｃ３アルキルである、項目１〜５３のいずれか１項に記載のペプチド−オリゴマー−複合体、またはその薬学的に許容可能な塩。
（項目５５）
Ｒ１８がＨまたは−Ｃ（Ｏ）ＣＨ３である、項目１〜５４のいずれか１項に記載のペプチド−オリゴマー−複合体、またはその薬学的に許容可能な塩。
（項目５６）
式Ｉの前記ペプチド−オリゴマー−複合体が、式Ｉｃのペプチド−オリゴマー−複合体：
【化６０】
2018538302.tif 000048
（Ｉｃ）
またはその薬学的に許容可能な塩、
（式中：
Ｒ３はＯＨ、
【化６１】
2018538302.tif 000049
であり；
Ｒ５は−Ｃ（Ｏ）（Ｏ−アルキル）ｘＯＨ（式中、ｘは３〜１０であり、各アルキル基は、各場合に独立して、Ｃ２〜６−アルキルである）であるか、またはＲ５は−Ｃ（Ｏ）Ｃ１〜６アルキルであり；
Ｒ１は、各場合に独立して、ＯＨまたは−ＮＲ７Ｒ８であり；
各Ｒ７及びＲ８は、各場合に独立して、−Ｃ１〜６アルキルであり；
Ｒ２は、各場合に独立して、Ｈ、アデニン、２，６−ジアミノプリン、７−デアザ−アデニン、グアニン、７−デアザ−グアニン、ヒポキサンチン、シトシン、５−メチル−シトシン、チミン、及びウラシルからなる群から選択され；
ｚは８〜４０であり；
Ｒ１２は、
【化６２】
2018538302.tif 000050
からなる群から選択され、
ｎは、１、２、３、４、５、６、７、８、９、または１０であり；
ｐは、２、３、４、または５であり；
Ｒ１３は結合であり；
Ｒ１４は、
【化６３】
2018538302.tif 000051
からなる群から選択され、
Ｒ１７は、Ｈまたは−Ｃ１〜４アルキルであり；
Ｒ１６は、
【化６４】
2018538302.tif 000052
からなる群から選択され、
Ｒ２１は、Ｈまたは−Ｃ１〜４アルキルであり；
Ｒ１８は、Ｈまたは−Ｃ（Ｏ）Ｃ１〜６アルキルのものであり；そして
ｒは、１、２、３、４、５、６、７、８、または９である）である、項目１に記載のペプチド−オリゴマー−複合体、またはその薬学的に許容可能な塩。
（項目５７）
Ｒ３が、
【化６５】
2018538302.tif 000053
Ｒ５が、−Ｃ（Ｏ）（Ｏ−Ｃ２〜６−アルキル）３ＯＨまたは−Ｃ（Ｏ）Ｃ１〜６アルキルである、項目５６に記載のペプチド−オリゴマー−複合体、またはその薬学的に許容可能な塩。
（項目５８）
Ｒ１が、各場合に独立して、ＯＨまたは−Ｎ（Ｃ１〜６アルキル）２である、項目５６または項目５７のいずれか１項に記載のペプチド−オリゴマー−複合体、またはその薬学的に許容可能な塩。
（項目５９）
各Ｒ２が、各場合に独立して、アデニン、グアニン、シトシン、５−メチル−シトシン、チミン、ウラシル、及びヒポキサンチンからなる群から選択される、項目５６〜５８のいずれか１項に記載のペプチド−オリゴマー−複合体、またはその薬学的に許容可能な塩。
（項目６０）
Ｒ１４が、
【化６６】
2018538302.tif 000054
Ｒ１７がＨである、項目１〜５９のいずれか１項に記載のペプチドーオリゴマーー複合体、またはその薬学的に許容可能な塩。
（項目６１）
Ｒ１６が、
【化６７】
2018538302.tif 000055
である、項目１〜１６及び１８〜６０のいずれか１項に記載のペプチド−オリゴマー−複合体、またはその薬学的に許容可能な塩。
（項目６２）
ｒが５、６、または７である、項目１〜６１のいずれか１項に記載のペプチド−オリゴマー−複合体、またはその薬学的に許容可能な塩。
（項目６３）
前記ペプチド−オリゴマー−複合体が、
【化６８】
2018538302.tif 000056
【化６９】
2018538302.tif 000057
【化７０】
2018538302.tif 000058
（式中、
Ｒ１８は、Ｈ及び−Ｃ（Ｏ）ＣＨ３から選択される）からなる群から選択される、項目５６〜６２のいずれか１項に記載のペプチド−オリゴマー−複合体、またはその薬学的に許容可能な塩。
（項目６４）
Ｒ１８がＨである、項目５６〜６３のいずれか１項に記載のペプチド−オリゴマー−複合体、またはその薬学的に許容可能な塩。
（項目６５）
Ｒ１８が−Ｃ（Ｏ）ＣＨ３である、項目５６〜６３のいずれか１項に記載のペプチド−オリゴマー−複合体、またはその薬学的に許容可能な塩。
（項目６６）
オリゴヌクレオチドが、ＲＮＡ標的に対する配列相補性を有する標的配列を含む、項目１〜６５のいずれか１項に記載のペプチド−オリゴマー−複合体、またはその薬学的に許容可能な塩。
（項目６７）
前記ＲＮＡ標的が、細胞性ＲＮＡ標的である、項目６６に記載のペプチド−オリゴマー−複合体、またはその薬学的に許容可能な塩。
（項目６８）
前記標的配列が、ＲＮＡ標的に結合するのに十分な配列相補性を有する、項目６６または６７のいずれか１項に記載のペプチド−オリゴマー−複合体、またはその薬学的に許容可能な塩。
（項目６９）
前記標的配列が、前記ＲＮＡ標的に対する完全な配列相補性を有する、項目６６〜６８のいずれか１項に記載のペプチド−オリゴマー−複合体、またはその薬学的に許容可能な塩。
（項目７０）
中枢神経系障害、筋肉疾患、ウイルス感染、または細菌感染の治療をそれを必要とする対象において行う方法であって、項目１〜６９のいずれか１項に記載のペプチド−オリゴマー−複合体を前記対象に投与することを含む、前記方法。
（項目７１）
前記筋肉疾患がデュシェンヌ型筋ジストロフィーである、項目７０に記載の方法。
（項目７２）
前記ウイルス感染が、マールブルグウイルス、エボラウイルス、インフルエンザウイルス、及びデングウイルスから選択されるウイルスによって引き起こされる、項目７０に記載の方法。
（項目７３）
前記細菌感染がＭｙｃｏｂａｃｔｅｒｉｕｍ  ｔｕｂｅｒｃｕｌｏｓｉｓによって引き起こされる、項目７０に記載の方法。
（項目７４）
前記中枢神経系障害が脊髄性筋萎縮症である、項目７０に記載の方法。