【手続補正書】
【提出日】令和2年5月1日(2020.5.1)
【手続補正１】
【補正対象書類名】特許請求の範囲
【補正対象項目名】全文
【補正方法】変更
【補正の内容】
【特許請求の範囲】
【請求項１】
対象の眼に投与して該眼への目的遺伝子の送達を向上させるための組成物であって、プロテアソーム阻害剤と、目的遺伝子をコードするウイルスベクターとを含有する上記組成物。
【請求項２】
対象の眼に投与して該眼への目的遺伝子の送達を向上させるための組成物の組合せであって、プロテアソーム阻害剤と、目的遺伝子をコードするウイルスベクターとを別個の組成物中に含有する上記組合せ。
【請求項３】
プロテアソーム阻害剤がドキソルビシン（ＤＯＸ）、アクラルビシン、ボルテゾミブ、ラクタシスチン、ジスルフィラム  エピガロカテキン−３−ガラート  マリゾミブ（サリノスポラミドＡ）、オプロゾミブ（ＯＮＸ−０９１２）、デランゾミブ（ＣＥＰ−１８７７０）  エポキソミシン、ＭＧ１３２、ベータ‐ヒドロキシ‐ベータ‐メチル酪酸又はカルフィルゾミブである、請求項１に記載の組成物、又は請求項２に記載の組成物の組合せ。
【請求項４】
目的遺伝子がオプシンである、請求項１に記載の組成物、又は請求項２に記載の組成物の組合せ。
【請求項５】
オプシンが、チャネルロドプシン、ハロロドプシン、メラノプシン、ピノプシン（ｐｉｎｅａｌ  ｏｐｓｉｎ）、バクテリオロドプシン及びプロテオロドプシン又はそれらの機能的バリアントから成るグループから選択される、請求項４に記載の組成物、又は組成物の組合せ。
【請求項６】
目的遺伝子が機能的に細胞特異的プロモーターに連結されている、請求項１に記載の組成物、又は請求項２に記載の組成物の組合せ。
【請求項７】
ウイルスベクターがナノ粒子、ポリマー又はリポソームにカプセル化されている、請求項１に記載の組成物、又は請求項２に記載の組成物の組合せ。
【請求項８】
対象が眼疾患又は障害を患っている、請求項１に記載の組成物、又は請求項２に記載の組成物の組合せ。
【請求項９】
眼疾患が、網膜芽細胞腫、眼内黒色腫、糖尿病網膜症、高血圧性網膜症又は眼組織の炎症である、請求項８に記載の組成物、又は組成物の組合せ。
【請求項１０】
プロテアソーム阻害剤及びウイルスベクターが、同時に又は連続的に送達される、請求項２に記載の組成物の組合せ。
【請求項１１】
ウイルスベクターが網膜細胞に送達される、請求項１に記載の組成物、又は請求項２に記載の組成物の組合せ。
【請求項１２】
網膜細胞が、網膜神経節細胞、網膜双極細胞、網膜水平細胞、アマクリン細胞、光受容細胞、ミュラーグリア細胞又は網膜色素上皮細胞である、請求項１１に記載の組成物、又は組成物の組合せ。
【請求項１３】
プロテアソーム阻害剤及びウイルスベクターが眼の硝子体に投与される、請求項１に記載の組成物、又は請求項２に記載の組成物の組合せ。
【請求項１４】
プロテアソーム阻害剤及びウイルスベクターが、投与が注入又は点滴による経路により投与される、請求項１に記載の組成物、又は請求項２に記載の組成物の組合せ。
【請求項１５】
プロテアソーム阻害剤及びウイルスベクターが、網膜下に投与されない、請求項１に記載の組成物、又は請求項２に記載の組成物の組合せ。
【請求項１６】
対象の眼の硝子体に投与して該対象において光感受性を増大させる又は視覚を改善若しくは回復させるための組成物であって、プロテアソーム阻害剤とオプシンをコードするウイルスベクターとを含有する上記組成物。
【請求項１７】
対象の眼の硝子体に投与して該対象において光感受性を増大させる又は視覚を改善若しくは回復させるための組成物の組合せであって、プロテアソーム阻害剤と、オプシンをコードするウイルスベクターとを別個の組成物中に含有する上記組合せ。
【請求項１８】
前記オプシンが、チャネルロドプシン、ハロロドプシン、メラノプシン、ピノプシン（ｐｉｎｅａｌ  ｏｐｓｉｎ）、バクテリオロドプシン及びプロテオロドプシン又はそれらの機能的バリアントから成るグループから選択される、請求項１６に記載の組成物、又は請求項１７に記載の組成物の組合せ。
【請求項１９】
対象が眼疾患又は障害を有する、請求項１６に記載の組成物、又は請求項１７に記載の組成物の組合せ。
【請求項２０】
眼疾患が、網膜芽細胞腫、眼内黒色腫、糖尿病網膜症、高血圧性網膜症又は眼組織の炎症である、請求項１９に記載の組成物、又は組成物の組合せ。
【手続補正２】
【補正対象書類名】明細書
【補正対象項目名】０１６０
【補正方法】変更
【補正の内容】
【０１６０】
本発明はその好ましい実施形態に言及して具体的に明らかにされ、説明されているが、添付の特許請求の範囲により包含される本発明の範囲から離れずに、その中で形態及び細部において様々な変更を行い得ることは、当業者により理解されるだろう。
本発明は以下を提供する。
１．  対象の眼への目的遺伝子の送達を向上させる方法であって、プロテアソーム阻害剤及び目的遺伝子をコードするウイルスベクターを眼に投与することを含む、方法。
２．  プロテアソーム阻害剤がドキソルビシン（ＤＯＸ）、アクラルビシン、ボルテゾミブ、ラクタシスチン、ジスルフィラム  エピガロカテキン−３−ガラート  マリゾミブ（サリノスポラミドＡ）、オプロゾミブ（ＯＮＸ−０９１２）、デランゾミブ（ＣＥＰ−１８７７０）  エポキソミシン、ＭＧ１３２、ベータ‐ヒドロキシ‐ベータ‐メチル酪酸又はカルフィルゾミブである、上記１に記載の方法。
３．  目的遺伝子がオプシンである、上記１に記載の方法。
４．  オプシンが、チャネルロドプシン、ハロロドプシン、メラノプシン、ピノプシン（ｐｉｎｅａｌ  ｏｐｓｉｎ）、バクテリオロドプシン及びプロテオロドプシン又はそれらの機能的バリアントから成るグループから選択される、上記３に記載の方法。
５．  目的遺伝子が機能的に細胞特異的プロモーターに連結されている、上記１に記載の方法。
６．  ウイルスベクターがナノ粒子、ポリマー又はリポソームにカプセル化されている、上記１に記載の方法。
７．  対象が眼疾患又は障害を患っている、上記１に記載の方法。
８．  眼疾患が、網膜芽細胞腫、眼内黒色腫、糖尿病網膜症、高血圧性網膜症又は眼組織の炎症である、上記７に記載の方法。
９．  プロテアソーム阻害剤及びウイルスベクターが、同時に又は連続的に送達される、上記１に記載の方法。
１０．  ウイルスベクターが網膜細胞に送達される、上記１に記載の方法。
１１．  網膜細胞が、網膜神経節細胞、網膜双極細胞、網膜水平細胞、アマクリン細胞、光受容細胞、ミュラーグリア細胞又は網膜色素上皮細胞である、上記１０に記載の方法。
１２．  プロテアソーム阻害剤及びウイルスベクターが眼の硝子体に投与される、上記１又は９に記載の方法。
１３．  プロテアソーム阻害剤及びウイルスベクターが、投与が注入又は点滴による経路により投与される、上記１又は９に記載の方法。
１４．  プロテアソーム阻害剤及びウイルスベクターが、網膜下に投与されない、上記１又は９に記載の方法。
１５．  プロテアソーム阻害剤及びオプシンをコードするウイルスベクターを眼の硝子体に投与することを含む、対象において光感受性を増大させる又は視覚を改善若しくは回復させる方法。
１６．  前記オプシンが、チャネルロドプシン、ハロロドプシン、メラノプシン、ピノプシン（ｐｉｎｅａｌ  ｏｐｓｉｎ）、バクテリオロドプシン及びプロテオロドプシン又はそれらの機能的バリアントから成るグループから選択される、請求項１５に記載の方法。
１７．  対象が眼疾患又は障害を有する、上記１５に記載の方法。
１８．  眼疾患が、網膜芽細胞腫、眼内黒色腫、糖尿病網膜症、高血圧性網膜症又は眼組織の炎症である、上記１５〜１７のいずれかに記載の方法。