【手続補正書】
【提出日】令和2年10月9日(2020.10.9)
【手続補正１】
【補正対象書類名】特許請求の範囲
【補正対象項目名】全文
【補正方法】変更
【補正の内容】
【特許請求の範囲】
【請求項１】
腎臓疾患または障害の処置を必要とする被験体において腎臓疾患または障害を処置する方法における使用のための、構造（Ｉ）
【化１６】
2019530713.tif 000001
を有する化合物またはその薬学的に受容可能な塩を含む薬学的組成物であって、前記方法は、前記薬学的組成物を
（ｉ）１．５ｇ／ｇ以下の尿タンパク質  対  クレアチニン（「ＵＰ／Ｃ」）比を達成するために十分な量において；
（ｉｉ）１．５ｇ／ｇ以下のＵＰ／Ｃ比を達成もしくは維持するために十分な量において；または
（ｉｉｉ）１．５ｇ／ｇ以下のＵＰ／Ｃ比を達成もしくは維持するために十分な投薬レジメンにおいて、
前記被験体に投与する工程を包含する、
薬学的組成物。
【請求項２】
前記薬学的組成物は、ある投与期間にわたって、前記投与期間のうちの少なくとも一部にわたって１．５ｇ／ｇ以下のＵＰ／Ｃ比を達成または維持するために十分な量において前記被験体に投与される、請求項１に記載の使用のための薬学的組成物。
【請求項３】
構造（Ｉ）
【化１７】
2019530713.tif 000002
を有する化合物またはその薬学的に受容可能な塩を含む薬学的組成物であって、以下：
（ｉ）必要性のある被験体において１．５ｇ／ｇ以下のＵＰ／Ｃ比を維持するための治療法であって、前記方法は、１．５ｇ／ｇ以下のＵＰ／Ｃ比を維持するために十分な量において前記薬学的組成物を前記被験体に投与する工程を包含する、方法；または
（ｉｉ）必要性のある被験体においてＵＰ／Ｃ比を１．５ｇ／ｇ以下に低減するための治療法であって、前記方法は、前記被験体のＵＰ／Ｃ比を１．５ｇ／ｇ以下に低減するために十分な量において前記薬学的組成物を前記被験体に投与する工程を包含する、方法
における使用のためのものである、薬学的組成物。
【請求項４】
前記被験体は、前記薬学的組成物を投与する前に１．５ｇ／ｇより高いＵＰ／Ｃ比を有するかまたは有したことがある、請求項１〜３のいずれか１項に記載の使用のための薬学的組成物。
【請求項５】
前記方法は、前記被験体のＵＰ／Ｃ比において前記被験体のベースラインＵＰ／Ｃ比と比較して少なくとも４０％の低減を達成する、請求項１〜４のいずれか１項に記載の使用のための薬学的組成物。
【請求項６】
前記薬学的組成物の投与の８週間、２６週間および／または８ヶ月以内に１．５ｇ／ｇ以下のＵＰ／Ｃ比が達成される、請求項１〜５のいずれか１項に記載の使用のための薬学的組成物。
【請求項７】
前記投与期間は８週間、２６週間または８ヶ月である、請求項２に記載の使用のための薬学的組成物。
【請求項８】
前記被験体に投与される前記構造（Ｉ）を有する化合物またはその薬学的に受容可能な塩の量は、約５０ｍｇ／日〜約１０００ｍｇ／日であり、必要に応じて（ｉ）前記被験体に投与される前記構造（Ｉ）を有する化合物またはその薬学的に受容可能な塩の量は、約２００ｍｇ／日〜約８００ｍｇ／日である；（ｉｉ）前記被験体に投与される前記構造（Ｉ）を有する化合物またはその薬学的に受容可能な塩の量は、約２００ｍｇ／日である；（ｉｉｉ）前記被験体に投与される前記構造（Ｉ）を有する化合物またはその薬学的に受容可能な塩の量は、約４００ｍｇ／日である；あるいは（ｉｖ）前記被験体に投与される前記構造（Ｉ）を有する化合物またはその薬学的に受容可能な塩の量は、約８００ｍｇ／日である、請求項１〜７のいずれか１項に記載の使用のための薬学的組成物。
【請求項９】
前記投与する工程は、（１）前記被験体への初期用量での前記構造（Ｉ）を有する化合物またはその薬学的に受容可能な塩の初期投与；および（２）前記初期投与の後に、前記被験体へのその後の用量での前記構造（Ｉ）を有する化合物またはその薬学的に受容可能な塩のその後の投与を包含し、ここで前記その後の用量は、前記初期用量より大きい、請求項１〜７のいずれか１項に記載の使用のための薬学的組成物。
【請求項１０】
前記初期用量は４００ｍｇ／日であり、前記その後の用量は８００ｍｇ／日である、請求項９に記載の使用のための薬学的組成物。
【請求項１１】
前記初期用量は２００ｍｇ／日であり、前記その後の用量は４００ｍｇ／日である、請求項９に記載の使用のための薬学的組成物。
【請求項１２】
前記被験体は、５０ｋｇ未満の体重の小児である、請求項１１に記載の使用のための薬学的組成物。
【請求項１３】
前記初期投与は、２週間の継続期間を有する、請求項９〜１２のいずれか１項に記載の使用のための薬学的組成物。
【請求項１４】
前記投与する工程は、（１）１〜３週間にわたる前記被験体への前記構造（Ｉ）を有する化合物またはその薬学的に受容可能な塩の初期投与；および（２）前記初期投与の後に、前記被験体への前記構造（Ｉ）を有する化合物またはその薬学的に受容可能な塩のその後の投与を含み、
（ｉ）前記初期投与が４００ｍｇ／日であり、前記その後の投与が８００ｍｇ／日である；または
（ｉｉ）前記初期投与が２００ｍｇ／日であり、前記その後の投与が４００ｍｇ／日であり、必要に応じて前記被験体は、５０ｋｇ未満の体重の小児である、
請求項１〜７のいずれか１項に記載の使用のための薬学的組成物。
【請求項１５】
前記投与する工程は、（１）前記被験体への初期用量での前記構造（Ｉ）を有する化合物またはその薬学的に受容可能な塩の初期投与；および（２）前記初期投与の後に、前記被験体へのその後の用量での前記構造（Ｉ）を有する化合物またはその薬学的に受容可能な塩のその後の投与を含み、ここで前記その後の用量は、前記初期用量より大きく；そして
前記方法は、前記その後の投与の前に前記被験体の血圧を測定する工程をさらに包含する、
請求項１〜９のいずれか１項に記載の使用のための薬学的組成物。
【請求項１６】
（ｉ）前記初期用量は４００ｍｇ／日であり、前記その後の用量は８００ｍｇ／日である、または（ｉｉ）前記初期用量は２００ｍｇ／日であり、前記その後の用量は４００ｍｇ／日であり、必要に応じて前記被験体は、５０ｋｇ未満の体重の小児である、請求項１５に記載の使用のための薬学的組成物。
【請求項１７】
前記初期投与は、１〜３週間の継続期間を有する、請求項１５または１６に記載の使用のための薬学的組成物。
【請求項１８】
前記投与する工程は、（１）１〜３週間にわたる前記被験体への前記構造（Ｉ）を有する化合物またはその薬学的に受容可能な塩の初期投与；および（２）前記初期投与の後に、前記被験体に前記構造（Ｉ）を有する化合物またはその薬学的に受容可能な塩のその後の投与を含み；そして
前記方法は、前記その後の投与の前に前記被験体の血圧を測定する工程をさらに包含し、
（ｉ）前記初期投与が４００ｍｇ／日であり、前記その後の投与が８００ｍｇ／日である；または
（ｉｉ）前記初期投与が２００ｍｇ／日であり、前記その後の投与が４００ｍｇ／日であり、必要に応じて前記被験体は、５０ｋｇ未満の体重の小児である、
請求項１〜７のいずれか１項に記載の使用のための薬学的組成物。
【請求項１９】
前記化合物は、構造（Ｉ）を有する、請求項１〜１８のいずれか１項に記載の使用のための薬学的組成物。
【請求項２０】
前記被験体に、１またはこれより多くのさらなる治療剤が投与される、請求項１〜１９のいずれか１項に記載の使用のための薬学的組成物。
【請求項２１】
前記腎臓疾患または障害は、糸球体機能に関連する障害である、請求項１〜２０のいずれか１項に記載の使用のための薬学的組成物。
【請求項２２】
前記腎臓疾患または障害は、巣状分節性糸球体硬化症（ＦＳＧＳ）である、請求項１〜２１のいずれか１項に記載の使用のための薬学的組成物。
【請求項２３】
前記ＦＳＧＳは、原発性ＦＳＧＳ、続発性ＦＳＧＳまたは遺伝的ＦＳＧＳである、請求項２２に記載の使用のための薬学的組成物。
【請求項２４】
前記腎臓疾患または障害は、ＩｇＡ腎症、特発性膜性腎症（ＩＭＮ）、糖尿病性腎症、アルポート症候群またはループス腎炎である、請求項１〜２１のいずれか１項に記載の使用のための薬学的組成物。
【手続補正２】
【補正対象書類名】明細書
【補正対象項目名】００１９
【補正方法】変更
【補正の内容】
【００１９】
本発明のこれらおよび他の局面は、以下の詳細な説明を参照した際に明らかになる。本明細書で開示される全ての参考文献は、各々が個々に援用されたかのように、それらの全体において参考として援用される。
特定の実施形態では、例えば以下の項目が提供される。
（項目１）
腎臓疾患または障害の処置を必要とする被験体において腎臓疾患または障害を処置する方法における使用のための、構造（Ｉ）
【化１６】
2019530713.tif 000003
を有する化合物またはその薬学的に受容可能な塩を含む薬学的組成物であって、前記方法は、前記薬学的組成物を
（ｉ）１．５ｇ／ｇ以下の尿タンパク質  対  クレアチニン（「ＵＰ／Ｃ」）比を達成するために十分な量において；
（ｉｉ）１．５ｇ／ｇ以下のＵＰ／Ｃ比を達成もしくは維持するために十分な量において；または
（ｉｉｉ）１．５ｇ／ｇ以下のＵＰ／Ｃ比を達成もしくは維持するために十分な投薬レジメンにおいて、
前記被験体に投与する工程を包含する、
薬学的組成物。
（項目２）
前記薬学的組成物は、ある投与期間にわたって、前記投与期間のうちの少なくとも一部にわたって１．５ｇ／ｇ以下のＵＰ／Ｃ比を達成または維持するために十分な量において前記被験体に投与される、項目１に記載の使用のための薬学的組成物。
（項目３）
構造（Ｉ）
【化１７】
2019530713.tif 000004
を有する化合物またはその薬学的に受容可能な塩を含む薬学的組成物であって、以下：
（ｉ）必要性のある被験体において１．５ｇ／ｇ以下のＵＰ／Ｃ比を維持するための治療法であって、前記方法は、１．５ｇ／ｇ以下のＵＰ／Ｃ比を維持するために十分な量において前記薬学的組成物を前記被験体に投与する工程を包含する、方法；または
（ｉｉ）必要性のある被験体においてＵＰ／Ｃ比を１．５ｇ／ｇ以下に低減するための治療法であって、前記方法は、前記被験体のＵＰ／Ｃ比を１．５ｇ／ｇ以下に低減するために十分な量において前記薬学的組成物を前記被験体に投与する工程を包含する、方法
における使用のためのものである、薬学的組成物。
（項目４）
前記被験体は、前記薬学的組成物を投与する前に１．５ｇ／ｇより高いＵＰ／Ｃ比を有するかまたは有したことがある、前述のいずれかの項目に記載の使用のための薬学的組成物。
（項目５）
前記方法は、前記被験体のＵＰ／Ｃ比において前記被験体のベースラインＵＰ／Ｃ比と比較して少なくとも４０％の低減を達成する、前述のいずれかの項目に記載の使用のための薬学的組成物。
（項目６）
前記薬学的組成物の投与の８週間以内に１．５ｇ／ｇ以下のＵＰ／Ｃ比が達成される、前述のいずれかの項目に記載の使用のための薬学的組成物。
（項目７）
前記薬学的組成物の投与の２６週間以内に１．５ｇ／ｇ以下のＵＰ／Ｃ比が達成される、前述のいずれかの項目に記載の使用のための薬学的組成物。
（項目８）
前記薬学的組成物の投与の８ヶ月以内に１．５ｇ／ｇ以下のＵＰ／Ｃ比が達成される、前述のいずれかの項目に記載の使用のための薬学的組成物。
（項目９）
前記投与期間は８週間である、項目２に記載の使用のための薬学的組成物。
（項目１０）
前記投与期間は２６週間である、項目２に記載の使用のための薬学的組成物。
（項目１１）
前記投与期間は８ヶ月である、項目２に記載の使用のための薬学的組成物。
（項目１２）
前記被験体に投与される前記構造（Ｉ）を有する化合物またはその薬学的に受容可能な塩の量は、約５０ｍｇ／日〜約１０００ｍｇ／日である、前述のいずれかの項目に記載の使用のための薬学的組成物。
（項目１３）
前記被験体に投与される前記構造（Ｉ）を有する化合物またはその薬学的に受容可能な塩は、約２００ｍｇ／日〜約８００ｍｇ／日である、項目１２に記載の使用のための薬学的組成物。
（項目１４）
前記被験体に投与される前記構造（Ｉ）を有する化合物またはその薬学的に受容可能な塩の量は、約２００ｍｇ／日である、項目１２に記載の使用のための薬学的組成物。
（項目１５）
前記被験体に投与される前記構造（Ｉ）を有する化合物またはその薬学的に受容可能な塩の量は、約４００ｍｇ／日である、項目１２に記載の使用のための薬学的組成物。
（項目１６）
前記被験体に投与される前記構造（Ｉ）を有する化合物またはその薬学的に受容可能な塩の量は、約８００ｍｇ／日である、項目１２に記載の使用のための薬学的組成物。
（項目１７）
前記投与する工程は、（１）前記被験体への初期用量での前記構造（Ｉ）を有する化合物またはその薬学的に受容可能な塩の初期投与；および（２）前記初期投与の後に、前記被験体へのその後の用量での前記構造（Ｉ）を有する化合物またはその薬学的に受容可能な塩のその後の投与を包含し、ここで前記その後の用量は、前記初期用量より大きい、項目１〜１１のいずれか１項に記載の使用のための薬学的組成物。
（項目１８）
前記初期用量は４００ｍｇ／日であり、前記その後の用量は８００ｍｇ／日である、項目１７に記載の使用のための薬学的組成物。
（項目１９）
前記初期用量は２００ｍｇ／日であり、前記その後の用量は４００ｍｇ／日である、項目１７に記載の使用のための薬学的組成物。
（項目２０）
前記被験体は、５０ｋｇ未満の体重の小児である、項目１９に記載の使用のための薬学的組成物。
（項目２１）
前記初期投与は、２週間の継続期間を有する、項目１７〜２０のいずれか１項に記載の使用のための薬学的組成物。
（項目２２）
前記投与する工程は、（１）４００ｍｇ／日において１〜３週間にわたる前記被験体への前記構造（Ｉ）を有する化合物またはその薬学的に受容可能な塩の初期投与；および（２）前記初期投与の後に、８００ｍｇ／日において前記被験体への前記構造（Ｉ）を有する化合物またはその薬学的に受容可能な塩のその後の投与を含む、項目１〜１１のいずれか１項に記載の使用のための薬学的組成物。
（項目２３）
前記投与する工程は、（１）２００ｍｇ／日において１〜３週間にわたる前記被験体への前記構造（Ｉ）を有する化合物またはその薬学的に受容可能な塩の初期投与；および（２）前記初期投与の後に、４００ｍｇ／日において前記被験体への前記構造（Ｉ）を有する化合物またはその薬学的に受容可能な塩のその後の投与を包含する、項目１〜１１のいずれか１項に記載の使用のための薬学的組成物。
（項目２４）
前記被験体は、５０ｋｇ未満の体重の小児である、項目２３に記載の使用のための薬学的組成物。
（項目２５）
前記投与する工程は、（１）前記被験体への初期用量での前記構造（Ｉ）を有する化合物またはその薬学的に受容可能な塩の初期投与；および（２）前記初期投与の後に、前記被験体へのその後の用量での前記構造（Ｉ）を有する化合物またはその薬学的に受容可能な塩のその後の投与を含み、ここで前記その後の用量は、前記初期用量より大きく；そして
前記方法は、前記その後の投与の前に前記被験体の血圧を測定する工程をさらに包含する、
項目１〜１１のいずれか１項に記載の使用のための薬学的組成物。
（項目２６）
前記初期用量は４００ｍｇ／日であり、前記その後の用量は８００ｍｇ／日である、項目２５に記載の使用のための薬学的組成物。
（項目２７）
前記初期用量は２００ｍｇ／日であり、前記その後の用量は４００ｍｇ／日である，項目２５に記載の使用のための薬学的組成物。
（項目２８）
前記被験体は、５０ｋｇ未満の体重の小児である、項目２７に記載の使用のための薬学的組成物。
（項目２９）
前記初期投与は、１〜３週間の継続期間を有する、項目２５〜２８のいずれか１項に記載の使用のための薬学的組成物。
（項目３０）
前記投与する工程は、（１）４００ｍｇ／日において１〜３週間にわたる前記被験体への前記構造（Ｉ）を有する化合物またはその薬学的に受容可能な塩の初期投与；および（２）前記初期投与の後に、８００ｍｇ／日において前記被験体に前記構造（Ｉ）を有する化合物またはその薬学的に受容可能な塩のその後の投与を含み；そして
前記方法は、前記その後の投与の前に前記被験体の血圧を測定する工程をさらに包含する、
項目１〜１１のいずれか１項に記載の使用のための薬学的組成物。
（項目３１）
前記投与する工程は、（１）２００ｍｇ／日において１〜３週間にわたる前記被験体への前記構造（Ｉ）を有する化合物またはその薬学的に受容可能な塩の初期投与；および（２）前記初期投与の後に、４００ｍｇ／日において前記被験体への前記構造（Ｉ）を有する化合物またはその薬学的に受容可能な塩のその後の投与を含み；そして
前記方法は、前記その後の投与の前に前記被験体の血圧を測定する工程をさらに包含する、
項目１〜１１のいずれか１項に記載の使用のための薬学的組成物。
（項目３２）
前記被験体は、５０ｋｇ未満の体重の小児である、項目３１に記載の使用のための薬学的組成物。
（項目３３）
前記化合物は、構造（Ｉ）を有する、前述のいずれかの項目に記載の使用のための薬学的組成物。
（項目３４）
１またはこれより多くのさらなる治療剤を前記被験体に投与する工程をさらに包含する、前述のいずれかの項目に記載の使用のための薬学的組成物。
（項目３５）
前記腎臓疾患または障害は、糸球体機能に関連する障害である、前述のいずれかの項目に記載の使用のための薬学的組成物。
（項目３６）
前記腎臓疾患または障害は、巣状分節性糸球体硬化症（ＦＳＧＳ）である、前述のいずれかの項目に記載の使用のための薬学的組成物。
（項目３７）
前記ＦＳＧＳは、原発性ＦＳＧＳである、項目３６に記載の使用のための薬学的組成物。
（項目３８）
前記ＦＳＧＳは、続発性ＦＳＧＳである、項目３６に記載の使用のための薬学的組成物。
（項目３９）
前記ＦＳＧＳは、遺伝的ＦＳＧＳである、項目３６に記載の使用のための薬学的組成物。
（項目４０）
前記腎臓疾患または障害は、ＩｇＡ腎症である、項目１〜３５のいずれか１項に記載の使用のための薬学的組成物。
（項目４１）
前記腎臓疾患または障害は、特発性膜性腎症（ＩＭＮ）である、項目１〜３５のいずれか１項に記載の使用のための薬学的組成物。
（項目４２）
前記腎臓疾患または障害は、糖尿病性腎症である、項目１〜３５のいずれか１項に記載の使用のための薬学的組成物。
（項目４３）
前記腎臓疾患または障害は、アルポート症候群である、項目１〜３５のいずれか１項に記載の使用のための薬学的組成物。
（項目４４）
前記腎臓疾患または障害は、ループス腎炎である、項目１〜３５のいずれか１項に記載の使用のための薬学的組成物。