【手続補正書】
【提出日】令和2年5月15日(2020.5.15)
【手続補正１】
【補正対象書類名】特許請求の範囲
【補正対象項目名】全文
【補正方法】変更
【補正の内容】
【特許請求の範囲】
【請求項１】
ａ）エテプリルセン、
ｂ）塩化ナトリウム、
ｃ）塩化カリウム、
ｄ）第一リン酸カリウム、
ｅ）第二リン酸ナトリウム、および
ｆ）水
を含む医薬組成物であって、エテプリルセンの濃度は前記医薬組成物の約５０ｍｇ／ｍＬである、医薬組成物。
【請求項２】
ａ）４０〜６０ｍｇのエテプリルセン、
ｂ）６．４〜９．６ｍｇの塩化ナトリウム、
ｃ）０．１６〜０．２４ｍｇの塩化カリウム、
ｄ）０．１６〜０．２４ｍｇの第一リン酸カリウム、
ｅ）０．９１〜１．３７ｍｇの第二リン酸ナトリウム、および
ｆ）水
を含み、エテプリルセンの濃度は前記医薬組成物の約５０ｍｇ／ｍＬである、請求項１に記載の医薬組成物。
【請求項３】
約５０ｍｇのエテプリルセンを含む、請求項２に記載の医薬組成物。
【請求項４】
ａ）約５０ｍｇのエテプリルセン、
ｂ）約８ｍｇの塩化ナトリウム、
ｃ）約０．２ｍｇの塩化カリウム、
ｄ）約０．２ｍｇの第一リン酸カリウム、
ｅ）約１．１４ｍｇの第二リン酸ナトリウム、および
ｆ）水
を含み、エテプリルセンの濃度は前記医薬組成物の約５０ｍｇ／ｍＬである、請求項１に記載の医薬組成物。
【請求項５】
ａ）８０〜１２０ｍｇのエテプリルセン、
ｂ）１２．８〜１９．２ｍｇの塩化ナトリウム、
ｃ）０．３２〜０．４８ｍｇの塩化カリウム、
ｄ）０．３２〜０．４８ｍｇの第一リン酸カリウム、
ｅ）１．０２〜１．５４ｍｇの第二リン酸ナトリウム、および
ｆ）水
を含み、エテプリルセンの濃度は前記医薬組成物の約５０ｍｇ／ｍＬである、請求項１に記載の医薬組成物。
【請求項６】
約１００ｍｇのエテプリルセンを含む、請求項５に記載の医薬組成物。
【請求項７】
ａ）約１００ｍｇのエテプリルセン、
ｂ）約１６ｍｇの塩化ナトリウム、
ｃ）約０．４ｍｇの塩化カリウム、
ｄ）約０．４ｍｇの第一リン酸カリウム、
ｅ）約２．２８ｍｇの第二リン酸ナトリウム、および
ｆ）水
を含み、エテプリルセンの濃度は前記医薬組成物の約５０ｍｇ／ｍＬである、請求項５に記載の医薬組成物。
【請求項８】
ａ）４００〜６００ｍｇのエテプリルセン、
ｂ）６４〜９６ｍｇの塩化ナトリウム、
ｃ）１．６〜２．４ｍｇの塩化カリウム、
ｄ）１．６〜２．４ｍｇの第一リン酸カリウム、
ｅ）９．０〜１４．０ｍｇの第二リン酸ナトリウム、および
ｆ）水
を含み、エテプリルセンの濃度は前記医薬組成物の約５０ｍｇ／ｍＬである、請求項１に記載の医薬組成物。
【請求項９】
約５００ｍｇのエテプリルセンを含む、請求項８に記載の医薬組成物。
【請求項１０】
ａ）約５００ｍｇのエテプリルセン、
ｂ）約８０ｍｇの塩化ナトリウム、
ｃ）約２ｍｇの塩化カリウム、
ｄ）約２ｍｇの第一リン酸カリウム、
ｅ）約１１．４ｍｇの第二リン酸ナトリウム、および
ｆ）水
を含み、エテプリルセンの濃度は前記医薬組成物の約５０ｍｇ／ｍＬである、請求項８に記載の医薬組成物。
【請求項１１】
ａ）約５ｗ／ｖ％のエテプリルセン、
ｂ）約０．８ｗ／ｖ％の塩化ナトリウム、
ｃ）約０．０２ｗ／ｖ％の塩化カリウム、
ｄ）約０．０２ｗ／ｖ％の第一リン酸カリウム、
ｅ）約０．１１４ｗ／ｖ％の第二リン酸ナトリウム、および
ｆ）水
を含む、請求項１に記載の医薬組成物。
【請求項１２】
ａ）約５０ｍｇ／ｍＬのエテプリルセン、
ｂ）約８ｍｇ／ｍＬの塩化ナトリウム、
ｃ）約０．２ｍｇ／ｍＬの塩化カリウム、
ｄ）約０．２ｍｇ／ｍＬの第一リン酸カリウム、
ｅ）約１．１４ｍｇ／ｍＬの第二リン酸ナトリウム、および
ｆ）水
を含む、請求項１に記載の医薬組成物。
【請求項１３】
前記医薬組成物のｐＨは約７．５であり、前記医薬組成物の重量オスモル濃度は約２６０ｍＯｓｍ〜約３２０ｍＯｓｍの範囲である、請求項１〜１２のいずれか一項に記載の医薬組成物。
【請求項１４】
請求項１〜１３のいずれか一項に記載の医薬組成物であって、それを必要とする被験体におけるデュシェンヌ型筋ジストロフィー（ＤＭＤ）を治療するためのものであり、前記被験体はエクソン５１スキップに適しているジストロフィン遺伝子の変異を有する、医薬組成物。
【請求項１５】
それを必要とする被験体におけるデュシェンヌ型筋ジストロフィー（ＤＭＤ）を治療するための薬剤の製造のための請求項１〜１３のいずれか一項に記載の医薬組成物の使用であって、前記被験体はエクソン５１スキップに適しているジストロフィン遺伝子の変異を有する、使用。
【手続補正２】
【補正対象書類名】明細書
【補正対象項目名】００１４
【補正方法】変更
【補正の内容】
【００１４】
別の態様では、本明細書で提供される医薬組成物を被験体に投与することを含む、それを必要とする被験体における筋疾患を治療する方法が、本明細書に提供される。
特定の実施形態では、例えば以下の項目が提供される。
（項目１）
ａ）エテプリルセン、
ｂ）塩化ナトリウム、
ｃ）塩化カリウム、
ｄ）第一リン酸カリウム、
ｅ）第二リン酸ナトリウム、および
ｆ）水
を含む医薬組成物であって、エテプリルセンの濃度は前記医薬組成物の約５０ｍｇ／ｍＬである、医薬組成物。
（項目２）
ａ）４０〜６０ｍｇのエテプリルセン、
ｂ）６．４〜９．６ｍｇの塩化ナトリウム、
ｃ）０．１６〜０．２４ｍｇの塩化カリウム、
ｄ）０．１６〜０．２４ｍｇの第一リン酸カリウム、
ｅ）０．９１〜１．３７ｍｇの第二リン酸ナトリウム、および
ｆ）水
を含み、エテプリルセンの濃度は前記医薬組成物の約５０ｍｇ／ｍＬである、項目１に記載の医薬組成物。
（項目３）
約５０ｍｇのエテプリルセンを含む、項目２に記載の医薬組成物。
（項目４）
ａ）約５０ｍｇのエテプリルセン、
ｂ）約８ｍｇの塩化ナトリウム、
ｃ）約０．２ｍｇの塩化カリウム、
ｄ）約０．２ｍｇの第一リン酸カリウム、
ｅ）約１．１４ｍｇの第二リン酸ナトリウム、および
ｆ）水
を含み、エテプリルセンの濃度は前記医薬組成物の約５０ｍｇ／ｍＬである、項目１に記載の医薬組成物。
（項目５）
ａ）８０〜１２０ｍｇのエテプリルセン、
ｂ）１２．８〜１９．２ｍｇの塩化ナトリウム、
ｃ）０．３２〜０．４８ｍｇの塩化カリウム、
ｄ）０．３２〜０．４８ｍｇの第一リン酸カリウム、
ｅ）１．０２〜１．５４ｍｇの第二リン酸ナトリウム、および
ｆ）水
を含み、エテプリルセンの濃度は前記医薬組成物の約５０ｍｇ／ｍＬである、項目１に記載の医薬組成物。
（項目６）
約１００ｍｇのエテプリルセンを含む、項目５に記載の医薬組成物。
（項目７）
ａ）約１００ｍｇのエテプリルセン、
ｂ）約１６ｍｇの塩化ナトリウム、
ｃ）約０．４ｍｇの塩化カリウム、
ｄ）約０．４ｍｇの第一リン酸カリウム、
ｅ）約２．２８ｍｇの第二リン酸ナトリウム、および
ｆ）水
を含み、エテプリルセンの濃度は前記医薬組成物の約５０ｍｇ／ｍＬである、項目５に記載の医薬組成物。
（項目８）
ａ）４００〜６００ｍｇのエテプリルセン、
ｂ）６４〜９６ｍｇの塩化ナトリウム、
ｃ）１．６〜２．４ｍｇの塩化カリウム、
ｄ）１．６〜２．４ｍｇの第一リン酸カリウム、
ｅ）９．０〜１４．０ｍｇの第二リン酸ナトリウム、および
ｆ）水
を含み、エテプリルセンの濃度は前記医薬組成物の約５０ｍｇ／ｍＬである、項目１に記載の医薬組成物。
（項目９）
約５００ｍｇのエテプリルセンを含む、項目８に記載の医薬組成物。
（項目１０）
ａ）約５００ｍｇのエテプリルセン、
ｂ）約８０ｍｇの塩化ナトリウム、
ｃ）約２ｍｇの塩化カリウム、
ｄ）約２ｍｇの第一リン酸カリウム、
ｅ）約１１．４ｍｇの第二リン酸ナトリウム、および
ｆ）水
を含み、エテプリルセンの濃度は前記医薬組成物の約５０ｍｇ／ｍＬである、項目８に記載の医薬組成物。
（項目１１）
ａ）約５ｗ／ｖ％のエテプリルセン、
ｂ）約０．８ｗ／ｖ％の塩化ナトリウム、
ｃ）約０．０２ｗ／ｖ％の塩化カリウム、
ｄ）約０．０２ｗ／ｖ％の第一リン酸カリウム、
ｅ）約０．１１４ｗ／ｖ％の第二リン酸ナトリウム、および
ｆ）水
を含む、項目１に記載の医薬組成物。
（項目１２）
ａ）約５０ｍｇ／ｍＬのエテプリルセン、
ｂ）約８ｍｇ／ｍＬの塩化ナトリウム、
ｃ）約０．２ｍｇ／ｍＬの塩化カリウム、
ｄ）約０．２ｍｇ／ｍＬの第一リン酸カリウム、
ｅ）約１．１４ｍｇ／ｍＬの第二リン酸ナトリウム、および
ｆ）水
を含む、項目１に記載の医薬組成物。
（項目１３）
前記医薬組成物のｐＨは約７．５であり、前記医薬組成物の重量オスモル濃度は約２６０ｍＯｓｍ〜約３２０ｍＯｓｍの範囲である、項目１〜１２のいずれか一項に記載の医薬組成物。
（項目１４）
それを必要とする被験体におけるデュシェンヌ型筋ジストロフィー（ＤＭＤ）を治療するための方法であって、前記被験体はエクソン５１スキップに適しているジストロフィン遺伝子の変異を有し、項目１〜１３のいずれか一項に記載の医薬組成物を前記被験体に投与することを含む、方法。
（項目１５）
それを必要とする被験体におけるデュシェンヌ型筋ジストロフィー（ＤＭＤ）を治療するための薬剤の製造のための項目１〜１３のいずれか一項に記載の医薬組成物の使用であって、前記被験体はエクソン５１スキップに適しているジストロフィン遺伝子の変異を有する、使用。