【手続補正書】
【提出日】令和2年9月25日(2020.9.25)
【手続補正１】
【補正対象書類名】特許請求の範囲
【補正対象項目名】全文
【補正方法】変更
【補正の内容】
【特許請求の範囲】
【請求項１】
式（Ｉ）の化合物：
【化１】
2019532938.tif 000001
その互変異性体、又は前記化合物若しくは前記互変異性体の薬学的に許容される塩（式中、
【化２】
2019532938.tif 000002
は、単結合又は二重結合を表し、
【化３】
2019532938.tif 000003
が二重結合である場合、Ｒaは存在せず、
【化４】
2019532938.tif 000004
が二重結合である場合、ＸはＣ（Ｒx）を表し、
【化５】
2019532938.tif 000005
が単結合である場合、ＸはＣ（Ｒx）（Ｒy）を表し、
Ｒx及びＲyは、各々独立して、水素及びＣ1〜Ｃ3アルキルから選択され、又は
Ｒx及びＲyは一緒になって、Ｃ3〜Ｃ6シクロアルキル環を形成し、
Ｒaは、水素、フルオロ、シアノ、Ｃ1〜Ｃ3アルキル、及びＣ1〜Ｃ3アルコキシから選択され、
又はＲaは、Ｒb又はＲgのいずれかと結合して、Ｃ3〜Ｃ4シクロアルキル環を形成し、
Ｒb、Ｒc、Ｒd及びＲeは、各々独立して、水素、Ｃ1〜Ｃ3アルキル、１個以上のスピロ環基（ここで、ＲbはＲcと結合し、又はＲdはＲeと結合する）を表し、又はＲbはＲaと結合して、Ｃ3〜Ｃ4シクロアルキル環を形成し、又はＲeはＲfと結合して、Ｃ3〜Ｃ4シクロアルキル環を形成し、
Ｒf及びＲgは、各々独立して、水素、フルオロ、シアノ、Ｃ1〜Ｃ3アルキル、Ｃ1〜Ｃ3アルコキシ、及び３〜６員のシクロアルキル、ヘテロシクリル、アリール又はヘテロアリール環から選択され、
又はＲfはＲeと結合して、Ｃ3〜Ｃ4シクロアルキル環を形成し、
又はＲgはＲaと結合して、Ｃ3〜Ｃ4シクロアルキル環を形成し、
又はＲg及びＲfは一緒になって、スピロ環基を形成し、
Ｙは、Ｎ（Ｒ1）、Ｎ（Ｒ1）アゼチジニル、及び
【化６】
2019532938.tif 000006
から選択され、ここで、
【化７】
2019532938.tif 000007
は、４〜１０員の単環式又は二環式ヘテロシクリル環であり、前記環は、ハロ、オキソ、シアノ、Ｃ1〜Ｃ3アルキル及びＣ1〜Ｃ3アルコキシから独立して選択される１個以上の置換基で任意選択的に置換されてもよく、ここで、前記アルキル及びアルコキシは、ハロで任意選択的に置換されてもよく、
Ｌは、共有結合、酸素原子及びＣ1〜Ｃ3アルキレンから選択され、但し、ＹがＮ（Ｒ1）を表す場合、Ｌは酸素原子であることはできず、
Ｒ1は、水素及びＣ1〜Ｃ3アルキルから選択され、
Ｒ2は、非置換であってもよいし又は１個以上の同じでも若しくは異なってもよいＱ1（Ｒ3）nで置換されてもよい、５〜１０員の単環式若しくは二環式アリール又はヘテロアリール環であり、
ｎは、０又は１であり、
ｎが０である場合、Ｑ1はＱ1aを表し、
ｎが１である場合、Ｑ1はＱ1bを表し、
Ｑ1aは、ハロ、シアノ、ニトロ、ヒドロキシル、ＳＲ4、ＮＲ4Ｒ5、ＣＯＮＲ4Ｒ5、Ｃ0〜Ｃ3-アルキレン−ＮＲ4ＣＯＲ5、ＮＲ4ＣＯＮＲ5Ｒ6、ＣＯＲ4、Ｃ（Ｏ）ＯＲ4、ＳＯ2Ｒ4、ＳＯ2ＮＲ4Ｒ5、ＮＲ4ＳＯ2Ｒ5、ＮＲ4ＳＯ2ＮＲ5Ｒ6、ＮＲ4Ｃ（Ｏ）ＯＲ5、Ｃ1〜Ｃ6アルキル、Ｃ1〜Ｃ6アルコキシ、ハロ（Ｃ1〜Ｃ6アルキル）、ハロ（Ｃ1〜Ｃ6アルコキシ）及びＣ2〜Ｃ6アルケニルから選択され、ここで、前記アルキル、アルコキシ及びアルケニルは、非置換であってもよいし、又はＣ1〜Ｃ6アルコキシ、ハロ、ヒドロキシル、チオール、シアノ、アミノ及びニトロから選択される基で置換されてもよく、
Ｑ1bは、共有結合、酸素原子、硫黄原子、ＯＲ7、ＳＯ、ＳＯ2、ＣＯ、Ｃ（Ｏ）Ｏ、Ｃ0〜Ｃ3−アルキレン−Ｃ（Ｏ）ＮＲ4−Ｃ0〜Ｃ3アルキレン、Ｃ0〜Ｃ3−アルキレン−ＮＲ4−Ｃ0〜Ｃ3アルキレン、Ｃ0〜Ｃ3−アルキレン−ＮＲ4Ｃ（Ｏ）−Ｃ0〜Ｃ3アルキレン、ＮＲ4ＣＯＮＲ5、ＳＯ2ＮＲ4、ＮＲ4ＳＯ2、ＮＲ4ＳＯ2ＮＲ5、ＮＲ4Ｃ（Ｏ）Ｏ、ＮＲ4Ｃ（Ｏ）ＯＲ7、Ｃ1〜Ｃ6アルキレン及びＣ2〜Ｃ6アルケニレンから選択され、
Ｒ3は、３〜１０員の単環式若しくは二環式ヘテロシクリル、ヘテロアリール、シクロアルキル又はアリール環であり、
Ｒ4、Ｒ5及びＲ6は、各々独立して、水素及びＣ1〜Ｃ6アルキルから選択され、
Ｒ7は、Ｃ1〜Ｃ6アルキレンであり、
Ｒ3は、非置換であってもよいし、又はハロ、シアノ、オキソ、ニトロ、ヒドロキシル、ＳＲ8、Ｃ1〜Ｃ6アルキル、Ｃ1〜Ｃ6アルコキシ、ハロ（Ｃ1〜Ｃ6アルキル）、ハロ（Ｃ1〜Ｃ6アルコキシ）、Ｃ2〜Ｃ6アルケニル、Ｃ2〜Ｃ6アルキニル、Ｑ2a−Ｒ11、Ｑ2a-Ｏ-Ｑ2b−Ｒ11、Ｑ2a−Ｓ−Ｑ2b−Ｒ11、Ｑ2a−ＳＯ−Ｑ2b−Ｒ11、Ｑ2a−ＮＲ8ＣＯＮＲ9Ｒ10、Ｑ2a-ＮＲ8ＣＯＮＲ9−Ｑ2a−Ｒ11、Ｑ2a−ＮＲ8Ｒ9、Ｑ2a−ＮＲ8−Ｑ2b−Ｒ11、Ｑ2a−ＣＯＲ8、Ｑ2a−ＣＯ−Ｑ2b−Ｒ11、Ｑ2a−ＮＲ8ＣＯＲ9、Ｑ2a−ＮＲ8ＣＯ−Ｑ2b−Ｒ11、Ｑ2a−ＮＲ8Ｃ（Ｏ）ＯＲ9、Ｑ2a−ＮＲ8Ｃ（Ｏ）Ｏ−Ｑ2b−Ｒ11、Ｑ2a−ＳＯ2Ｒ8、Ｑ2a−ＳＯ2−Ｑ2b−Ｒ11、Ｑ2a−ＣＯＮＲ8Ｒ9、Ｑ2a−ＣＯＮＲ8−Ｑ2b−Ｒ11、Ｑ2a−ＣＯ2Ｒ8、Ｑ2a−ＣＯ2−Ｑ2b−Ｒ11、Ｑ2a−ＳＯ2ＮＲ8Ｒ9、Ｑ2a−ＳＯ2ＮＲ8−Ｑ2b−Ｒ11、Ｑ2a−ＮＲ8ＳＯ2Ｒ9、Ｑ2a−ＮＲ8ＳＯ2−Ｑ2b−Ｒ11、Ｑ2a−ＮＲ8ＳＯ2ＮＲ9Ｒ10、及びＱ2a−ＮＲ8ＳＯ2ＮＲ9−Ｑ2b−Ｒ11から選択される１個以上の置換基で置換されてもよく、
Ｑ2a及びＱ2bは、各々独立して、共有結合、Ｃ1〜Ｃ6アルキレン及びＣ2〜Ｃ6アルケニレンから選択され、
Ｒ8、Ｒ9及びＲ10は、各々独立して、水素及びＣ1〜Ｃ6アルキルから選択され、
Ｒ11は、３〜１０員のヘテロシクリル、ヘテロアリール、アリール又はシクロアルキル環である）。
【請求項２】
Ｒ2は、チアゾリル、イミダゾピリジニル、フェニル、ピリジニル、ベンゾチアゾリル、イソオキサゾリル、ベンゾオキサゾリル、キノリニル、ピラゾリル、チアジアゾリル、オキサジアゾリル及びピラゾロピリジンから選択され、これらの各々は、非置換であってもよいし、又は１個以上の同じでも若しくは異なってもよいＱ1（Ｒ3）nで置換されてもよい、請求項１に記載の化合物。
【請求項３】
Ｑ1aは、ハロ、シアノ、ヒドロキシル、Ｃ1〜Ｃ6アルキル、Ｃ1〜Ｃ6アルコキシ、ハロ（Ｃ1〜Ｃ6アルキル）、及びハロ（Ｃ1〜Ｃ6アルコキシ）、Ｃ1〜Ｃ3アルコキシ−Ｃ1〜Ｃ3アルキル及びＣ1〜Ｃ3アルコキシ−Ｃ1〜Ｃ3アルコキシから選択される、請求項１又は２に記載の化合物。
【請求項４】
Ｑ1aは、ハロ、シアノ、ヒドロキシル、Ｃ1〜Ｃ3アルキル、Ｃ1〜Ｃ3アルコキシ、ハロ（Ｃ1〜Ｃ3アルキル）及びＣ1〜Ｃ3アルコキシ−Ｃ1〜Ｃ3アルコキシから選択される、請求項３に記載の化合物。
【請求項５】
Ｑ1bは、共有結合及び酸素原子から選択される、請求項１〜４の何れか一項に記載の化合物。
【請求項６】
Ｒ3は、フェニル、イソオキサゾリル、ピリジニル、ピロリジニル及びピラゾリルから選択される、請求項１〜５の何れか一項に記載の化合物。
【請求項７】
Ｒ3は、非置換であるか、又はハロ、シアノ、オキソ、ニトロ、ヒドロキシル、ＳＲ8、Ｃ1〜Ｃ6アルキル、Ｃ1〜Ｃ6アルコキシ、ハロ（Ｃ1〜Ｃ6アルキル）、ハロ（Ｃ1〜Ｃ6アルコキシ）、Ｃ2〜Ｃ6アルケニル及びＣ2〜Ｃ6アルキニルから各々独立して選択される１、２又は３個の置換基で置換された、請求項１〜６の何れか一項に記載の化合物。
【請求項８】
Ｙは、アゼチジニル、Ｎ（Ｈ）アゼチジニル、Ｎ（Ｈ）及びＮ（ＣＨ3）から選択される、請求項１〜７の何れか一項に記載の化合物。
【請求項９】
Ｒa、Ｒb、Ｒc、Ｒd、Ｒe、Ｒf及びＲg、Ｒx並びにＲyは、各々独立して、水素及びメチルから選択される、請求項１〜８の何れか一項に記載の化合物。
【請求項１０】
Ｒa、Ｒb、Ｒc、Ｒd、Ｒe、Ｒf及びＲgは水素である、請求項９に記載の化合物。
【請求項１１】
Ｒx及びＲyは水素である、請求項９又は１０に記載の化合物。
【請求項１２】
３−（２−（３−（４−メトキシフェニル）アゼチジン−１−イル）−２−オキソエチル）ピロリジン−１−カルボニトリル、
Ｎ−（３−クロロフェニル）−２−（１−シアノピロリジン−３−イル）アセトアミド、
２−（１−シアノピロリジン−３−イル）−Ｎ−（６−メトキシベンゾ［ｄ］チアゾール−２−イル）アセトアミド、
２−（１−シアノピロリジン−３−イル）−Ｎ−（６−（トリフルオロメチル）ピリジン−３−イル）アセトアミド、
Ｎ−（６−クロロベンゾ［ｄ］チアゾール−２−イル）−２−（１−シアノピロリジン−３−イル）アセトアミド、
２−（１−シアノピロリジン−３−イル）−Ｎ−（３−フェニルイソオキサゾール−５−イル）アセトアミド、
２−（１−シアノピロリジン−３−イル）−Ｎ−（５−フェニルピリジン−２−イル）アセトアミド、
Ｎ−（５−クロロベンゾ［ｄ］オキサゾール−２−イル）−２−（１−シアノピロリジン−３−イル）アセトアミド、
２−（１−シアノピロリジン−３−イル）−Ｎ−（３，４−ジクロロフェニル）アセトアミド、
２−（１−シアノピロリジン−３−イル）−Ｎ−（５−フェニルチアゾール−２−イル）アセトアミド、
２−（１−シアノピロリジン−３−イル）−Ｎ−フェネチルアセトアミド、
３−（２−オキソ−２−（３−フェノキシアゼチジン−１−イル）エチル）ピロリジン−１−カルボニトリル、
３−（２−（３−（３−メトキシフェニル）アゼチジン−１−イル）−２−オキソエチル）ピロリジン−１−カルボニトリル、
３−（２−（３−（３，４−ジフルオロフェニル）アゼチジン−１−イル）−２−オキソエチル）ピロリジン−１−カルボニトリル、
３−（２−（３−（２−メチルピリジン−４−イル）アゼチジン−１−イル）−２−オキソエチル）ピロリジン−１−カルボニトリル、
２−（１−シアノピロリジン−３−イル）−Ｎ−（６−（３，５−ジメチルイソオキサゾール−４−イル）イミダゾ［１，２−ａ］ピリジン−２−イル）アセトアミド、
３−（２−（３−（４−メトキシフェニル）アゼチジン−１−イル）−２−オキソエチリデン）ピロリジン−１−カルボニトリル、
３−（２−オキソ−２−（３−フェニルアゼチジン−１−イル）エチリデン）ピロリジン−１−カルボニトリル、
Ｎ−（３−クロロ−４−メチルフェニル）−２−（１−シアノピロリジン−３−イリデン）アセトアミド、
Ｎ−（４−クロロ−３−（トリフルオロメチル）フェニル）−２−（１−シアノピロリジン−３−イリデン）アセトアミド、
Ｎ−（ベンゾ［ｄ］チアゾール−６−イル）−２−（１−シアノピロリジン−３−イリデン）アセトアミド、
２−（１−シアノピロリジン−３−イリデン）−Ｎ−（４−フェノキシフェニル）アセトアミド、
２−（１−シアノピロリジン−３−イリデン）−Ｎ−（キノリン−３−イル）アセトアミド、
２−（１−シアノピロリジン−３−イリデン）−Ｎ−メチル−Ｎ−（キノリン−６−イルメチル）アセトアミド、
２−（１−シアノピロリジン−３−イリデン）−Ｎ−メチル−Ｎ−（（５−フェニルイソオキサゾール−３−イル）メチル）アセトアミド、
２−（１−シアノピロリジン−３−イリデン）−Ｎ−メチル−Ｎ−（３−（ピリジン−４−イル）ベンジル）アセトアミド、
２−（１−シアノピロリジン−３−イリデン）−Ｎ−メチル−Ｎ−（（３−フェニルイソオキサゾール−５−イル）メチル）アセトアミド、
２−（１−シアノピロリジン−３−イリデン）−Ｎ−メチル−Ｎ−（４−（ピロリジン−１−イル）ベンジル）アセトアミド、
２−（１−シアノピロリジン−３−イリデン）−Ｎ−メチル−Ｎ−（（２−フェニルチアゾール−４−イル）メチル）アセトアミド、
２−（１−シアノピロリジン−３−イリデン）−Ｎ−メチル−Ｎ−（（５−フェニル−１Ｈ−ピラゾール−３−イル）メチル）アセトアミド、
２−（１−シアノピロリジン−３−イリデン）−Ｎ−（２−フルオロ−５−（トリフルオロメチル）ベンジル）アセトアミド、
Ｎ−（ベンゾ［ｄ］チアゾール−２−イル）−２−（１−シアノピロリジン−３−イリデン）−Ｎ−メチルアセトアミド、
２−（１−シアノピロリジン−３−イリデン）−Ｎ−（３，４−ジクロロベンジル）−Ｎ−メチルアセトアミド、
（Ｓ）−Ｎ−（３−（４−クロロフェニル）イソオキサゾール−５−イル）−２−（１−シアノピロリジン−３−イル）アセトアミド、
（Ｒ）−Ｎ−（３−（４−クロロフェニル）イソオキサゾール−５−イル）−２−（１−シアノピロリジン−３−イル）アセトアミド、
（Ｒ）−Ｎ−（３−（３−クロロフェニル）イソオキサゾール−５−イル）−２−（１−シアノピロリジン−３−イル）アセトアミド、
（Ｓ）−２−（１−シアノピロリジン−３−イル）−Ｎ−（３−（３−メトキシフェニル）イソオキサゾール−５−イル）アセトアミド、
２−（１−シアノピロリジン−３−イル）−Ｎ−（５−フェニル−１，３，４−チアジアゾール−２−イル）アセトアミド、
（Ｓ）−Ｎ−（３−（３−クロロフェニル）イソオキサゾール−５−イル）−２−（１−シアノピロリジン−３−イル）アセトアミド、
（Ｒ）−２−（１−シアノピロリジン−３−イル）−Ｎ−（３−（３−メトキシフェニル）イソオキサゾール−５−イル）アセトアミド、
２−（１−シアノピロリジン−３−イル）−Ｎ−（ピラゾロ［１，５−ａ］ピリジン−２−イル）アセトアミド、
２−（１−シアノピロリジン−３−イル）−Ｎ−（４−（トリフルオロメチル）ピリジン−２−イル）アセトアミド、
Ｎ−（５−シアノピリジン−２−イル）−２−（１−シアノピロリジン−３−イル）アセトアミド、
２−（１−シアノピロリジン−３−イル）−Ｎ−（１−（ピリジン−２−イル）アゼチジン−３−イル）アセトアミド、
（Ｓ）−Ｎ−（５−（３−クロロフェニル）−１，３，４−オキサジアゾール−２−イル）−２−（１−シアノピロリジン−３−イル）アセトアミド、
Ｎ−（５−（３−シアノフェニル）−１，３，４−オキサジアゾール−２−イル）−２−（１−シアノピロリジン−３−イル）アセトアミド、
（Ｓ）−Ｎ−（３−（３−クロロフェニル）イソオキサゾール−５−イル）−２−（（Ｓ）−１−シアノピロリジン−３−イル）プロペンアミド、
（Ｒ）−Ｎ−（３−（３−シアノフェニル）イソオキサゾール−５−イル）−２−（１−シアノピロリジン−３−イル）アセトアミド、
（Ｓ）−３−（２−（３−（４−シアノフェニル）アゼチジン−１−イル）−２−オキソエチル）ピロリジン−１−カルボニトリル、
（Ｒ）−Ｎ−（３−（３−クロロフェニル）イソオキサゾール−５−イル）−２−（（Ｓ）−１−シアノピロリジン−３−イル）プロペンアミド、
（Ｒ）−２−（１−シアノピロリジン−３−イル）−Ｎ−（３−（３−（トリフルオロメトキシ）フェニル）イソオキサゾール−５−イル）アセトアミド、
（Ｒ）−Ｎ−（５−（３−シアノフェニル）イソオキサゾール−３−イル）−２−（１−シアノピロリジン−３−イル）アセトアミド、
（Ｓ）−３−（２−（３−（３−シアノフェニル）アゼチジン−１−イル）−２−オキソエチル）ピロリジン−１−カルボニトリル、
（Ｓ）−６−（１−（２−（１−シアノピロリジン−３−イル）アセチル）アゼチジン−３−イル）ニコチノニトリル、
（Ｓ）−３−（２−（３−（４−メトキシフェニル）アゼチジン−１−イル）−２−オキソエチル）ピロリジン−１−カルボニトリル、
３−（２−（３−（４−ヒドロキシフェニル）アゼチジン−１−イル）−２−オキソエチル）ピロリジン−１−カルボニトリル、
（Ｓ）−３−（２−（３−（４−シアノ−３−メチルフェニル）アゼチジン−１−イル）−２−オキソエチル）ピロリジン−１−カルボニトリル、
（Ｓ）−４−（１−（２−（１−シアノピロリジン−３−イル）アセチル）アゼチジン−３−イル）−Ｎ，Ｎ−ジメチルベンズアミド、
（Ｓ）−３−（（Ｓ）−１−（３−（４−シアノフェニル）アゼチジン−１−イル）−１−オキソプロパン−２−イル）ピロリジン−１−カルボニトリル、
（Ｓ）−３−（（Ｒ）−１−（３−（４−シアノフェニル）アゼチジン−１−イル）−１−オキソプロパン−２−イル）ピロリジン−１−カルボニトリル、
（Ｒ）−２−（１−シアノピロリジン−３−イル）−Ｎ−（５−フェニル−１，３，４−チアジアゾール−２−イル）アセトアミド、
（Ｓ）−２−（１−シアノピロリジン−３−イル）−Ｎ−（５−フェニル−１，３，４−チアジアゾール−２−イル）アセトアミド、
（Ｓ）−３−（２−（３−（５−イソプロポキシピリジン−２−イル）アゼチジン−１−イル）−２−オキソエチル）ピロリジン−１−カルボニトリル、
（Ｓ）−３−（２−（３−（４−（２−メトキシエトキシ）フェニル）アゼチジン−１−イル）−２−オキソエチル）ピロリジン−１−カルボニトリル、
（Ｓ）−３−（２−（３−（４−メトキシ−３−（１Ｈ−ピラゾール−５−イル）フェニル）アゼチジン−１−イル）−２−オキソエチル）ピロリジン−１−カルボニトリル、
（Ｓ）−３−（２−（３−（４−メトキシ−３−（１−メチル−１Ｈ−ピラゾール−５−イル）フェニル）アゼチジン−１−イル）−２−オキソエチル）ピロリジン−１−カルボニトリル、
（Ｓ）−３−（２−（３−（４−メトキシ−３−（１−メチル−１Ｈ−ピラゾール−４−イル）フェニル）アゼチジン−１−イル）−２−オキソエチル）ピロリジン−１−カルボニトリル、及び
（Ｓ）−３−（２−（３−（２−フルオロ−３−メトキシフェニル）アゼチジン−１−イル）−２−オキソエチル）ピロリジン−１−カルボニトリル、
から選択される請求項１に記載の化合物、その互変異性体、又は前記化合物若しくは前記互変異性体の薬学的に許容される塩。
【請求項１３】
医薬として使用するための、請求項１〜１２の何れか一項に記載の化合物、その互変異性体、又は前記化合物若しくは互変異性体の薬学的に許容される塩。
【請求項１４】
ミトコンドリア機能不全に関する障害又は状態の治療に使用するための、請求項１〜１２の何れか一項に記載の化合物、その互変異性体、又は前記化合物若しくは互変異性体の薬学的に許容される塩を含む医薬組成物であって、前記ミトコンドリア機能不全に関する障害又は状態が、ＣＮＳ障害；神経変性疾患；多発性硬化症；ミトコンドリア脳症・乳酸アシドーシス・脳卒中様発作症候群；レーベル遺伝性視神経症；神経性薄弱；運動失調；網膜色素変性症；母性遺伝性リー症候群；ダノン病；糖尿病；糖尿病性腎症；代謝障害；心不全；心筋梗塞を引き起こす虚血性心疾患；精神疾患；統合失調症、多発性スルファターゼ欠損症；ムコリピドーシスＩＩ；ムコリピドーシスＩＩＩ；ムコリピドーシスＩＶ；ＧＭＩ−ガングリオシドーシス；神経セロイドリポフスチン症；アルパーズ病；バース症候群；ベータ酸化欠損；カルニチン−アシル−カルニチン欠乏症；カルニチン欠乏症；クレアチン欠乏症候群：コエンザイムＱ１０欠損症：複合体Ｉ欠損症；複合体ＩＩ欠損症；複合体ＩＩＩ欠損症；複合体ＩＶ欠損症；複合体Ｖ欠損症；ＣＯＸ欠損症；慢性進行性外眼筋麻痺症候群；ＣＰＴ  Ｉ欠損症；ＣＰＴ  ＩＩ欠損症；グルタル酸尿症ＩＩ型；カーンズ・セイヤー症候群；乳酸アシドーシス；長鎖アシルＣｏＡデヒドロゲナーゼ欠損症；リー病又は症候群；致死性小児心筋症；ルフト病；グルタル酸尿症ＩＩ型：中鎖アシルＣｏＡデヒドロゲナーゼ欠損症；ミオクローヌスてんかん症候群・赤色ぼろ線維症候群；ミトコンドリア細胞変性；ミトコンドリア劣性運動失調症候群；ミトコンドリアＤＮＡ枯渇症候群；筋神経胃腸障害及び脳症；ピアソン症候群；ピルビン酸デヒドロゲナーゼ欠損症；ピルビン酸カルボキシラーゼ欠損症；ＰＯＬＧ変異；中／短鎖３−ヒドロキシアシル−ＣｏＡデヒドロゲナーゼ欠損症；極長鎖アシルＣｏＡデヒドロゲナーゼ欠損症；認知機能及び筋力の年齢依存性の低下から選択される、医薬組成物。
【請求項１５】
前記神経変性疾患が、パーキンソン病、アルツハイマー病、筋萎縮性側索硬化症、ハンチントン病、虚血症、脳卒中、レビー小体型認知症、前頭側頭型認知症；α−シヌクレイン、パーキン及びＰＩＮＫ１の変異に関連するパーキンソン病、及びパーキンが変異している常染色体劣性若年性パーキンソン病の治療から選択される、請求項１４に記載の医薬組成物。
【請求項１６】
乳癌、卵巣癌、前立腺癌、肺癌、腎臓癌、胃癌、結腸癌、精巣癌、頭頸部癌、膵臓癌、脳腫瘍、メラノーマ、及び骨腫瘍、組織器官の癌、血液細胞の癌、リンパ腫、白血病、多発性骨髄腫、大腸癌、非小細胞肺癌、アポトーシス経路が調節不全である癌、及びＢＣＬ−２ファミリーのタンパク質が変異している又は過剰発現若しくは過少発現している癌の治療のための、請求項１〜１２の何れか一項に記載の化合物、その互変異性体、又は前記化合物若しくは互変異性体の薬学的に許容される塩を含む医薬組成物。
【請求項１７】
請求項１〜１２の何れか一項に記載の式（Ｉ）の化合物又は前記化合物若しくは前記互変異性体の薬学的に許容される塩を、薬学的に許容される希釈剤又は担体と共に含む、医薬組成物。