【誤訳訂正書】
【提出日】令和2年2月14日(2020.2.14)
【誤訳訂正１】
【訂正対象書類名】明細書
【訂正対象項目名】００３３
【訂正方法】変更
【訂正の内容】
【００３３】
「ヘテロシクリル」又は「複素環式」は、本明細書で環を記載するのに使用されるときに、特に断りがない限り、単環式飽和もしくは部分不飽和非芳香族環、又は、二環式飽和もしくは部分不飽和環（ここで、二環式環系は非芳香族である）を意味し、ここで、単環式又は二環式環は、例えば、3〜10員であり、少なくとも1員で、5員まで、特に環の1,2又は3員はN、O及びSから選ばれるヘテロ原子であり、残りの環原子は炭素原子であり、当業者に知られた安定な組み合わせである。例えば、R2及びR3は一緒になって、アミド窒素を取り込んだ単環式又は二環式複素環式環を形成することができる。あるいは、R2はR1a又はR1gとともに5又は6員ヘテロシクリル環を形成することができる。この5又は6員環はアミド官能基（-N（H）C（O）-）を含み、ピロリジン核に縮合している。複素環式環の窒素及び硫黄原子は場合により酸化され、窒素原子は場合により第四級化されている。本明細書中で使用されるときに、複素環は、別の環系へ縮合されて、二環を形成してもよく、すなわち、複素環式環の炭素の1つ又は2つは追加の環系に共通である。ヘテロシクリルが二環式環である場合には、第二の環は芳香族であってもよく、例えば、縮合フェニル、ピリジル、ピラゾリルなどである。ヘテロシクリルは、炭素又はヘテロ原子を介して分子の残りに結合していてもよく、ヘテロシクリルが二環式環である場合には、その結合はヘテロ原子含有環又は縮合環を介していてもよい。ヘテロシクリル基の例としては、アゼチジニル、ピロリジニル、ピペリジニル、アゼパニル、ジアゼパニル、ジヒドロフラニル（例えば、2,3-ジヒドロフラニル、2,5-ジヒドロフラニル）、ジオキソラニル、モルホリニル、オキサゾリジニル、オキサジナニル、インドリニル、イソインドリニル、ピペラジニル、テトラヒドロフラニル、チオモルホリニル、ジヒドロピラニル（例えば、3,4-ジヒドロピラニル、3,6-ジヒドロピラニル）、ホモピペラジニル、ジオキサニル、ヘキサヒドロピリミジニル、ピラゾリニル、ピラゾリジニル、4H-キノリジニル、キノクリジニル、テトラヒドロピラニル、テトラヒドロピリジニル、テトラヒドロピリミジニル、テトラヒドロチオフェニル、チアゾリジニル、ベンゾピラニル、テトラヒドロキノリニル、ジヒドロピロロピリジニル、ジヒドロベンゾオキサジニル及びテトラヒドロイソキノリニルが挙げられる。特に断りがない限り、R3, R4, R8, R9及びR10の規定内、そしてR4の置換基の規定内のヘテロシクリルは、非置換であっても、又は、本明細書中に規定される1つ以上の置換基により置換されていてもよい。置換ヘテロシクリル環の例としては、例えば、4,5-ジヒドロ-1H-マレイミド、テトラメチレンスルホキシド及びヒダントイニルが挙げられる。
【誤訳訂正２】
【訂正対象書類名】特許請求の範囲
【訂正対象項目名】全文
【訂正方法】変更
【訂正の内容】
【特許請求の範囲】
【請求項１】
式(I):
【化１】
2019509274.tif 000001
（式中、R1b、R1c、R1d及びR1e は各々独立して、水素及び場合により置換されたC1-C6 アルキルから選ばれ、又は、R1bはR1c又はR1aに結合して、場合により置換されたC3-C6シクロアルキル環を形成し、又は、R1eはR1d又はR1fに結合して、場合により置換されたC3-C6シクロアルキル環を形成し、
R1a、R1f及びR1gは各々独立して、水素、フッ素、シアノ、ヒドロキシル、アミノ、場合により置換されたC1-C6 アルキル、及び場合により置換されたC3-C6 アルコキシから選ばれ、又は、R1aはR1bに結合して、場合により置換されたC3-C6シクロアルキル環を形成し、または、R1a又はR1gはR2に結合して、場合によりさらに置換された5又は6員のヘテロシクリル環を形成し、又は、R1fはR1e又はR1gに結合し、場合により置換されたC3-C6シクロアルキル環を形成し、
R2は場合により置換されたC1-C3アルキルであり、又は、R3と一緒になって場合により置換された5〜10員の単環式又は二環式環、又はヘテロシクリル又はヘテロアリール環を形成し、又は、R2はR1g又はR1aと一緒になって場合によりさらに置換された5又は6員のヘテロシクリル環を形成し、
R3は場合により置換された5〜10員の単環式又は二環式ヘテロアリール又はアリール環を表し、又は、R3はR2と一緒になって場合により置換された5〜10員の単環式又は二環式環、又はヘテロシクリル又はヘテロアリール環を形成し、
ここで、R1g又はR1aと一緒になってR2によって形成されたヘテロシクリル環は、場合により1〜4個の基によって置換され、当該基は各々独立にフッ素、塩素、オキソ、C1-C3アルキル、及びC1-C3アルコキシから選ばれ、
Lは共有結合又は場合により置換されたC1-C3アルキレンを表すか、又はR2及びR3によって形成されたヘテロシクリル又はヘテロアリールの一部を形成する、
R3又はR2及びR3により形成される環は1〜4個の-Q1-(R4)n 部分により置換されており、各場合の-Q1(R4)n は同一であるか又は異なり、
nは0又は1であり、
Q1はハロゲン、シアノ、オキソ、ニトロ、-OR5、-SR5、-NR5R6、-CONR5R6、-NR5COR6、-NR5CONR6R7、-COR5、-C(O)OR5,-SO2R5,-SO2NR5R6, -NR5SO2R6、-NR5SO2NR6R7、-NR5C(O)OR6、場合により置換された-C1-C6アルキル、場合により置換された-C1-C6アルコキシ、場合により置換された-C2-C6アルケニル、共有結合、酸素原子、硫黄原子、-SO-、-SO2-、-CO-、-C(O)O-、-CONR5-、-NR5-、-NR5CO-、-NR5CONR6-、-SO2NR5-、NR5SO2-、-NR5SO2NR6-、-NR5C(O)O-、-NR5C(O)OR6-、場合により置換されたC1-C6アルキレン、場合により置換された-C1-C6アルキレンオキシ、及び場合により置換された-C2-C6アルケニレンから選ばれ、
R4は3〜10員単環式又は二環式のヘテロシクリル、ヘテロアルール、アリール又はシクロアルキルであり、場合により1〜4個の基で置換され、当該基は各々独立にハロゲン、シアノ、オキソ、ニトロ、-OR8、-SR8、-NR8R9、-CONR8R9、-NR8COR9、-NR8CONR9R10、-COR8、-C(O)OR8、-SO2R8、-SO2NR8R9、-NR8SO2R9、NR8SO2NR9R10、-NR8C(O)OR9、場合により置換された-C1-C6アルキル、場合により置換された-C1-C6アルコキシ、場合により置換された-C2-C6アルケニル、場合により置換されたC2-C6 アルキニル、C3-C10ヘテロシクリル、C3-C10シクロアルキル、C3-C10ヘテロアリール、C3-C10アリール、-Q2-R8、-Q2-NR8CONR9R10、-Q2-NR8R9、-Q2-COR8、-Q2-NR8COR9、-Q2-NR8C(O)OR9、-Q2-SO2R8、Q2-CONR8R9、-Q2-CO2R8、-Q2-SO2NR8R9、-Q2-NR8SO2R9 及び-Q2-NR8SO2NR9R10から選ばれ、そして上記ヘテロシクリル、シクロアルキル、ヘテロアリール及びアリール環のための場合により存在する置換基はフッ素、塩素、オキソ、シアノ、C1-C3アルキル及びC1-C3アルコキシから選ばれ、
Q2は共有結合、酸素原子、硫黄原子、-SO-、-SO2-、-CO-、場合により置換された-C1-C6アルキレン、場合により置換された-C1-C6アルキレンオキシ、及び場合により置換されたC2-C6アルケニレンから選ばれ、
R8、R9及びR10は各々独立して、水素、場合により置換されたC1-C6アルキル、場合により置換されたC3-C10ヘテロシクリル、場合により置換されたC5-C10ヘテロアリール、場合により置換されたC5-C10アリール、及び場合により置換されたC3-C6シクロアルキルから選ばれ、ここで、上記ヘテロシクリル、シクロアルキル、ヘテロアリール及びアリール環のための場合により存在する置換基はフッ素、塩素、オキソ、シアノ、C1-C3アルキル及びC1-C3アルコキシから選ばれ、
R5、R6、及びR7は各々独立して、水素、場合により置換されたC1-C6アルキル、及び場合により置換されたC1-C6アルキレンから選ばれ、
ここで、R1a、R1b、R1c、R1d、R1e、R1f、R1g、R2、R4、R5、R6、R7、R8、R9、R10、L、Q1及びQ2のアルキル、アルコキシ、アルケニル、アルキニル、アルキレン、アルキルオキシ及びアルケニレン基は、ハロゲン、ヒドロキシ及びシアノから各々独立に選ばれる1〜4個の基で場合により置換され、
R1a、R1b、R1c、R1d、R1e、R1f及びR1gのシクロアルキル基は、ハロゲン、ジューテロ、シアノ、オキソ、ニトロ、アミノ、ヒドロキシ、C1-C3アルキル及びC1-C3アルコキシから各々独立に選ばれる1又は2個の基で場合により置換され、当該アルキル及びアルコキシは1個又はそれ以上のハロゲンで置換されてもよい）
を有する化合物、その互変異性体、又は当該化合物もしくは当該互変異性体の医薬上許容される塩。
【請求項２】
R1aは水素又はフッ素である、請求項１記載の化合物。
【請求項３】
R1a、R1b、R1c、R1d、R1e、R1f及びR1gは各々水素を表す、請求項１又は２記載の化合物。
【請求項４】
R2は1個又はそれ以上のフッ素で場合より置換されたC1-C3アルキルである、請求項１〜３のいずれか１項記載の化合物。
【請求項５】
R2はR1a又はR1gと一緒になって、場合により更に置換された5又は6員のヘテロシクリル環を形成する、請求項１〜３のいずれか１項記載の化合物。
【請求項６】
R3又はR2及びR3により形成される環は非置換であるか、又は、1又は2個の-Q1-(R4)n部分により置換されており、該部分は同一であるか又は異なり、そしてnは少なくとも1個の部分に関して１である、請求項１〜５のいずれか１項記載の化合物。
【請求項７】
R3は場合により置換された5〜10員の窒素含有単環式又は二環式ヘテロアリール環、又は場合により置換されたフェニルである、請求項１〜６のいずれか１項記載の化合物。
【請求項８】
R3は場合により置換されたチアゾリル、ピリジニル、ピリダジニル、ベンゾチアゾリル、イソオキサゾリル、及びフェニルから選ばれる、請求項７記載の化合物。
【請求項９】
R2及びR3は一緒になって、場合により置換された9又は10員二環式ヘテロシクリル又はヘテロアリール環を形成する、請求項１〜６のいずれか１項記載の化合物。
【請求項１０】
R2はR3と一緒になって環を形成し、該環は場合により置換されたインドリニル、ジヒドロピロロピリジニル、テトラヒドロキノリニル及びジヒドロベンゾオキサジニルから選ばれる、請求項９記載の化合物。
【請求項１１】
nが0のとき、Q1はハロゲン、シアノ、C1-C6アルキル、及び1個又はそれ以上のフッ素で場合により置換されたC1-C3アルキルから選ばれ、nが1のとき、Q1は共有結合である、請求項１〜１０のいずれか１項記載の化合物。
【請求項１２】
R4は場合により置換されたフェニル、ピリジニル、ピラゾリル及びインダゾリルから選ばれる、請求項１〜１１のいずれか１項記載の化合物。
【請求項１３】
R4はハロゲン、シアノ、-C1-C6アルキル、-C1-C6アルコキシ及び-NR8SO2R9から選ばれる1〜3の置換基によって場合により置換され、R8及びR9は各々独立して水素、C1-C3アルキル、C3-C6シクロアルキルから選ばれ、当該アルキル又はアルコキシは1個又はそれ以上のフッ素で場合により置換されてもよい、請求項１２項記載の化合物。
【請求項１４】
式(II):
【化２】
2019509274.tif 000002
を有する、請求項１〜１３のいずれか１項記載の化合物、その互変異性体、又は当該化合物又は当該互変異性体の医薬上許容される塩。
【請求項１５】
1-シアノ-N-エチル-N-(4-フェニルチアゾール-2-イル)ピロリジン-3-カルボキサミド;
1-シアノ-N-エチル-N-(5-フェニルチアゾール-2-イル)ピロリジン-3-カルボキサミド;
(S)-1-シアノ-N-メチル-N-(5-フェニルチアゾール-2-イル)ピロリジン-3-カルボキサミド;
(S)-1-シアノ-N-メチル-N-(4-フェニルピリジン-2-イル)ピロリジン-3-カルボキサミド;
(S)-1-シアノ-N-メチル-N-(6-フェニルピリジン-2-イル)ピロリジン-3-カルボキサミド;
1-シアノ-N-イソプロピル-N-(5-(ピリジン-4-イル)チアゾール-2-イル)ピロリジン-3-カルボキサミド;
1-シアノ-N-イソプロピル-N-(4-フェニルチアゾール-2-イル)ピロリジン-3-カルボキサミド;
1-シアノ-3-フルオロ-N-メチル-N-(5-フェニルチアゾール-2-イル)ピロリジン-3-カルボキサミド;
N-(ベンゾ[d]チアゾール-2-イル)-1-シアノ-3-フルオロ-N-メチルピロリジン-3-カルボキサミド;
(S)-3-(4-フェニルインドリン-1-カルボニル)ピロリジン-1-カルボニトリル;
(R)-3-(6-フェニルインドリン-1-カルボニル)ピロリジン-1-カルボニトリル;
(S)-3-(5-(3-クロロフェニル)インドリン-1-カルボニル)ピロリジン-1-カルボニトリル;
(3S,4S)-3-(5-(2-クロロフェニル)インドリン-1-カルボニル)-4-メチルピロリジン-1-カルボニトリル;
3-フルオロ-3-(5-フェニルインドリン-1-カルボニル)ピロリジン-1-カルボニトリル;
3-フルオロ-3-(6-フェニルインドリン-1-カルボニル)ピロリジン-1-カルボニトリル;
3-フルオロ-3-(6-フェニル-2,3-ジヒドロ-1H-ピロロ[2,3-b]ピリジン-1-カルボニル)ピロリジン-1-カルボニトリル;
(R)-3-(5-フェニルインドリン-1-カルボニル)ピロリジン-1-カルボニトリル;
(S)-3-(5-フェニルインドリン-1-カルボニル)ピロリジン-1-カルボニトリル;
(3S,4S)-3-メチル-4-(5-フェニルインドリン-1-カルボニル)ピロリジン-1-カルボニトリル;
(3R,4R)-3-メチル-4-(5-フェニルインドリン-1-カルボニル)ピロリジン-1-カルボニトリル;
(S)-3-(5-フェニル-2,3-ジヒドロ-1H-ピロロ[2,3-b]ピリジン-1-カルボニル)ピロリジン-1-カルボニトリル;
3-フルオロ-3-(5-フェニル-2,3-ジヒドロ-1H-ピロロ[2,3-b]ピリジン-1-カルボニル)ピロリジン-1-カルボニトリル;
(S)-3-(6-フェニル-1,2,3,4-テトラヒドロキノリン-1-カルボニル)ピロリジン-1-カルボニトリル;
(R)-3-(7-フェニル-3,4-ジヒドロ-2H-ベンゾ[b][1,4]オキサジン-4-カルボニル)ピロリジン-1-カルボニトリル;
(R)-3-(6-フェニル-3,4-ジヒドロ-2H-ベンゾ[b][1,4]オキサジン-4-カルボニル)ピロリジン-1-カルボニトリル;
(R)-3-(8-フェニル-3,4-ジヒドロ-2H-ベンゾ[b][1,4]オキサジン-4-カルボニル)ピロリジン-1-カルボニトリル;
(S)-3-(4-フェニル-2,3-ジヒドロ-1H-ピロロ[2,3-b]ピリジン-1-カルボニル)ピロリジン-1-カルボニトリル;
(S)-3-(4-(3-クロロフェニル)-2,3-ジヒドロ-1H-ピロロ[2,3-b]ピリジン-1-カルボニル)ピロリジン-1-カルボニトリル;
(S)-1-(1-シアノピロリジン-3-カルボニル)-5-(1-メチル-1H-ピラゾール-4-イル)インドリン-6-カルボニトリル;
(R)-3-(7-(1H-ピラゾール-1-イル)-3,4-ジヒドロ-2H-ベンゾ[b][1,4]オキサジン-4-カルボニル)ピロリジン-1-カルボニトリル;
(S)-1-シアノ-N-メチル-N-(5-フェニルピリジン-2-イル)ピロリジン-3-カルボキサミド;
(R)-1-シアノ-N-メチル-N-(5-フェニルピリダジン-3-イル)ピロリジン-3-カルボキサミド;
1-シアノ-3-フルオロ-N-メチル-N-(5-フェニルイソキサゾール-3-イル)ピロリジン-3-カルボキサミド;
(3S,4S)-1-シアノ-4-(ヒドロキシメチル)-N-メチル-N-(5-フェニルチアゾール-2-イル)ピロリジン-3-カルボキサミド;
3-(5-(1-ベンジル-1H-ピラゾール-5-イル)インドリン-1-カルボニル)-3-フルオロピロリジン-1-カルボニトリル;
3-フルオロ-3-(5-(1-メチル-1H-ピラゾール-5-イル)インドリン-1-カルボニル)ピロリジン-1-カルボニトリル;
3-フルオロ-3-(5-(4-(4-メチルピペラジン-1-イル)フェニル)インドリン-1-カルボニル)ピロリジン-1-カルボニトリル;
3-フルオロ-3-(5-(4-(4-メチルピペラジン-1-カルボニル)フェニル)インドリン-1-カルボニル)ピロリジン-1-カルボニトリル;
3-フルオロ-3-(5-(1-メチル-1H-インダゾール-5-イル)インドリン-1-カルボニル)ピロリジン-1-カルボニトリル;
3-フルオロ-3-(5-(2-フルオロ-5-メチルフェニル)インドリン-1-カルボニル)ピロリジン-1-カルボニトリル;
3-フルオロ-3-(5-(5-メチル-1H-インダゾール-4-イル)インドリン-1-カルボニル)ピロリジン-1-カルボニトリル;
N-(3-(1-(1-シアノ-3-フルオロピロリジン-3-カルボニル)インドリン-5-イル)フェニル)シクロプロパンスルホンアミド;
3-フルオロ-3-(5-(6-メトキシピリジン-3-イル)インドリン-1-カルボニル)ピロリジン-1-カルボニトリル;
(R)-1-シアノ-N-(5-(4-シアノフェニル)ピリジン-2-イル)-N-エチルピロリジン-3-カルボキサミド;
N-(ベンゾ[d]チアゾール-2-イルメチル)-1-シアノ-N-メチルピロリジン-3-カルボキサミド;
1-シアノ-N-メチル-N-((3-フェニルイソキサゾール-5-イル)メチル)ピロリジン-3-カルボキサミド;
1-シアノ-N-メチル-N-((2-フェニルチアゾール-4-イル)メチル)ピロリジン-3-カルボキサミド;
(3aR,6aS)-4-オキソ-5-(5-フェニルチアゾール-2-イル)ヘキサヒドロピロロ[3,4-c]ピロール-2(1H)-カルボニトリル;及び
7-([1,1'-ビフェニル]-3-イル)-6-オキソ-2,7-ジアザスピロ[4.4]ノナン-2-カルボニトリル
からなる群より選ばれる、請求項１記載の式Iの化合物、その互変異性体、又は当該化合物又は当該互変異性体の医薬上許容される塩。
【請求項１６】
(R)-3-(4-(3-エチルフェニル)インドリン-1-カルボニル)ピロリジン-1-カルボニトリル;
(R)-1-(1-シアノピロリジン-3-カルボニル)-N-メチル-4-フェニルインドリン-6-カルボキサミド;
(R)-1-(1-シアノピロリジン-3-カルボニル)-4-(3-エチルフェニル)-N-メチルインドリン-6-カルボキサミド;
(R)-3-(5-(1H-インダゾール-4-イル)-2,3-ジヒドロ-1H-ピロロ[2,3-b]ピリジン-1-カルボニル)ピロリジン-1-カルボニトリル;
(S)-3-(5-(1H-インダゾール-4-イル)-2,3-ジヒドロ-1H-ピロロ[2,3-b]ピリジン-1-カルボニル)ピロリジン-1-カルボニトリル;
3-(5-フェニル-2,3-ジヒドロ-1H-ピロロ[3,2-b]ピリジン-1-カルボニル)ピロリジン-1-カルボニトリル;
(trans)-3-メチル-4-(5-フェニル-2,3-ジヒドロ-1H-ピロロ[2,3-b]ピリジン-1-カルボニル)ピロリジン-1-カルボニトリル;
3-フルオロ-3-(5-(1-イソブチル-1H-ピラゾール-5-イル)インドリン-1-カルボニル)ピロリジン-1-カルボニトリル;
3-(5-(1-ベンジル-1H-ピラゾール-4-イル)インドリン-1-カルボニル)-3-フルオロピロリジン-1-カルボニトリル;
3-フルオロ-3-(5-(1-(ピリジン-2-イルメチル)-1H-ピラゾール-5-イル)インドリン-1-カルボニル)ピロリジン-1-カルボニトリル;
N-ベンジル-1-(1-シアノ-3-フルオロピロリジン-3-カルボニル)インドリン-5-カルボキサミド;
3-(5-(1-(2-クロロベンジル)-1H-ピラゾール-5-イル)インドリン-1-カルボニル)-3-フルオロピロリジン-1-カルボニトリル;
3-(5-(1-(3-クロロベンジル)-1H-ピラゾール-5-イル)インドリン-1-カルボニル)-3-フルオロピロリジン-1-カルボニトリル;
3-(5-(1-(4-クロロベンジル)-1H-ピラゾール-5-イル)インドリン-1-カルボニル)-3-フルオロピロリジン-1-カルボニトリル;
3-フルオロ-3-(5-(1-(ピリジン-3-イルメチル)-1H-ピラゾール-5-イル)インドリン-1-カルボニル)ピロリジン-1-カルボニトリル;
3-フルオロ-3-(5-(ピリジン-3-イル)インドリン-1-カルボニル)ピロリジン-1-カルボニトリル;
(R)-3-フルオロ-3-(5-フェニルインドリン-1-カルボニル)ピロリジン-1-カルボニトリル;
(S)-3-フルオロ-3-(5-フェニルインドリン-1-カルボニル)ピロリジン-1-カルボニトリル;
(S)-3-(5-(3-クロロフェニル)-2,3-ジヒドロ-1H-ピロロ[2,3-b]ピリジン-1-カルボニル)-3-フルオロピロリジン-1-カルボニトリル;及び
(R)-3-(5-(3-クロロフェニル)-2,3-ジヒドロ-1H-ピロロ[2,3-b]ピリジン-1-カルボニル)-3-フルオロピロリジン-1-カルボニトリル
からなる群より選ばれる、請求項１記載の式Iの化合物、その互変異性体、又は当該化合物又は当該互変異性体の医薬上許容される塩。
【請求項１７】
請求項１〜１６のいずれか１項記載の化合物、その互変異性体、又は当該化合物又は当該互変異性体の医薬上許容される塩を含む、医薬組成物。
【請求項１８】
ミトコンドリア機能不全を伴う状態又は癌の治療のための請求項１７記載の医薬組成物。
【請求項１９】
前記ミトコンドリア機能不全を伴う状態は、中枢神経系疾患、神経変性疾患、多発性硬化症、ミトコンドリアミオパチー、脳症、乳酸アシドーシス及び脳卒中様症状症候群、レーベル遺伝性視神経症、癌、神経障害、運動失調、色素性網膜炎-母体遺伝性リー症候群、ダノン病、糖尿病、糖尿病性腎症、代謝障害、心不全、心筋梗塞を引き起こす虚血性心疾患、精神医学的疾患、例えば、統合失調症、多種スルファターゼ欠損症、ムコリピドーシスII、ムコリピドーシスIII、ムコリピドーシスIV、GM1-ガングリオシドーシス、ニューロンセロイド-リポフスノーゼ、アルパー病、バース症候群、ベータ酸化欠陥、カルニチン-アシル-カルニチン欠乏症、カルニチン欠乏症、クレアチン欠乏症候群、共酵素Q10欠損、複合体I欠損、複合体II欠損、複合体III欠損、複合体IV欠損、複合体V欠損、COX欠損、慢性進行性外眼筋麻痺症候群、CPT I欠損、CPT II欠損、グルタル酸性尿症II型、ケーンズ・セイヤー症候群、乳酸アシドーシス、長鎖アシル-CoAデヒドロゲナーゼ欠損、リー疾患又は症候群、致死性幼児心筋症、ルフト（Luft）病、グルタル酸性尿症II型、中鎖アシル-CoAデヒドロゲナーゼ欠損、ミオクロニー性てんかん及び赤色ぼろ線維症候群、ミトコンドリア細胞病、ミトコンドリア性劣性運動失調症候群、ミトコンドリアDNA枯渇症候群、筋胃腸管障害及び脳症、ピアソン症候群、ピルビン酸デヒドロゲナーゼ欠損、ピルビン酸カルボキシラーゼ欠損、POLG突然変異、中/短鎖3-ヒドロキシアシル-CoAデヒドロゲナーゼ欠損、極長鎖アシルCoAデヒドロゲナーゼ欠損、並びに認知機能及び筋力の年齢依存的な低下から選ばれる、請求項１８記載の医薬組成物。
【請求項２０】
神経変性疾患が、パーキンソン病、アルツハイマー病、筋萎縮性側索硬化症（ALS）、ハンチントン病、虚血、脳卒中、レビー小体型痴呆及び前頭側頭型痴呆から選ばれる、請求項１９記載の医薬組成物。
【請求項２１】
癌が、乳房、卵巣、前立腺、肺、腎臓、胃、結腸、精巣、頭頸部、膵臓、脳、黒色腫、骨の癌、組織器官の癌、血液細胞の癌、リンパ腫、白血病、多発性骨髄腫、結腸直腸癌及び非小細胞肺癌から選ばれる、請求項１８記載の医薬組成物。
【請求項２２】
１種以上の医薬上許容される賦形剤を更に含む、請求項１７記載の医薬組成物。