【手続補正書】
【提出日】令和1年12月20日(2019.12.20)
【手続補正１】
【補正対象書類名】特許請求の範囲
【補正対象項目名】全文
【補正方法】変更
【補正の内容】
【特許請求の範囲】
【請求項１】
それを必要とする個体における癌を治療するための有効量の組成物を含む組成物であって、ｍＲＮＡにおける未成熟終止コドン（ＰＴＣ）のリードスルーを促進する１またはそれ以上の化合物を含む、組成物。
【請求項２】
請求項１の組成物において、前記ｍＲＮＡにおける前記未成熟終止コドンは、フレームシフト変異またはナンセンス変異が原因である、組成物。
【請求項３】
請求項１の組成物において、前記癌は、結腸癌、乳癌、膵臓癌、卵巣癌、前立腺癌、線維肉腫、粘液肉腫、脂肪肉腫、軟骨肉腫、骨原性肉腫、脊索腫、血管肉腫、内皮肉腫、リンパ管肉腫、リンパ管内皮肉腫、滑膜腫、中皮腫、ユーイング腫、平滑筋肉腫、横紋筋肉腫、扁平上皮癌、基底細胞癌、腺癌、汗腺癌、皮脂腺癌、乳頭癌、乳頭腺癌、嚢胞腺癌、髄様癌、気管支原性癌、腎細胞癌、肝細胞癌、胆管癌、絨毛癌、精上皮腫、胎児性癌、ウィルムス腫瘍、子宮頸癌、精巣腫瘍、肺癌、小細胞肺癌、膀胱癌、上皮癌、神経膠腫、星状細胞腫、髄芽腫、メルケル細胞腫、頭蓋咽頭腫、上衣腫、松果体腫、血管芽腫、聴神経腫、乏突起膠腫、髄膜腫、黒色腫、神経芽腫、網膜芽細胞種、白血病、真性多血症、リンパ腫、多発性骨髄腫、ワルデンストレームマクログロブリン血症、及び重鎖病からなる群から選択される、組成物。
【請求項４】
請求項１記載の組成物において、ＰＴＣのリードスルーを促進する前記化合物は、アタルレン、３−［５−（２−フルオロフェニル）−１，２，４−オキサジアゾール−３−イル］安息香酸化合物、式Ｉの１，２，４−オキサジアゾール安息香酸化合物、ＧＪ０７１、ＧＪ０７２、アミカシン、Ｇ４１８（ゲネチシン）、ゲンタマイシン、パロモマイシン、ネオマイシン、ＮＢ５４、ＮＢ７４、ＮＢ８４、ＴＣ００７、ネガマイシン、タイロシン、イセパマイシン、トブラマイシン、ＲＴＣ＃１、ＲＴＣ＃２、ＲＴＣ＃３、ＲＴＣ＃４、ＲＴＣ＃７、ＲＴＣ＃９、ＲＴＣ＃１０、ＲＴＣ＃１１、ＲＴＣ＃１６、ＲＴＣ＃１７、クリトシン、スピラマイシン、ジョサマイシン、ＮＢ３０、ストレプトマイシン、ピューロマイシン、リビドマイシン、ＴＣ００１、ＴＣ００３、ＴＣ００３２、ＪＬ０２２、ＪＬ０２３、ハイグロマイシンＢ、カナマイシンＡ、カナマイシンＢ、パロアミン、及びそれらの誘導体、並びにそれらの組み合わせからなる群から選択される、組成物。
【請求項５】
請求項１記載の組成物において、ＰＴＣのリードスルーを促進する前記化合物は、アタルレンである、組成物。
【請求項６】
請求項１記載の組成物において、前記組成物は、癌細胞に対する免疫反応を生成する、組成物。
【請求項７】
請求項１記載の組成物であって、さらに、免疫チェックポイント分子の阻害剤を含み、前記免疫チェックポイント分子は、ＣＴＬＡ４、ＰＤ−Ｌ１、ＰＤ−１、Ａ２ＡＲ、Ｂ７−Ｈ３、Ｂ７−Ｈ４、ＣＤ２７２、ＬＡＧ−３、ＩＬＴ−３、ＩＬＴ−４、及びＴＩＭ３からなる群から選択される、組成物。
【請求項８】
請求項１記載の組成物であって、さらに、シスプラチン、カルボプラチン、オキサリプラチン、アザチオプリン、メルカプトプリン、アントラサイクリン、ビンクリスチン、ビンブラスチン、ビノレルビン、ビンデシン、タキサン、カンプトテシン、イリノテカン、トポテカン、アムサクリン、エトポシド、リン酸エトポシド、テニポシド、ポドフィロトキシン、チロシンキナーゼ阻害剤、ダクチノマイシン、ドキソルビシン、エピルビシン、ブレオマイシン、メクロレタミン、シクロホスファミド、クロラムブシル、イホスファミド、及びそれらの組み合わせからなる群から選択される抗癌剤を含む、組成物。
【請求項９】
請求項１記載の組成物において、前記組成物は、経口、静脈内、舌下、口腔、非経口、直腸、経腟、局所、または鼻腔内投与である、組成物。
【請求項１０】
請求項１記載の組成物であって、さらに、１つまたはそれ以上のエピジェネティック調節化合物を含む、組成物。
【請求項１１】
請求項１０記載の組成物において、前記エピジェネティック調節化合物は、ボリノスタット、ロミデプシン、デシタビン、５−アザシチジン、パノビノスタット、及びベリノスタットからなる群から選択される、組成物。
【請求項１２】
それを必要とする個体における癌細胞に対して免疫反応を生成する有効量の組成物を含む組成物であって、ｍＲＮＡにおける未成熟終止コドン（ＰＴＣ）のリードスルーを促進する１またはそれ以上の化合物を含む、組成物。
【請求項１３】
請求項１２記載の組成物において、前記ｍＲＮＡにおける前記未成熟終止コドンは、フレームシフト変異またはナンセンス変異が原因である、組成物。
【請求項１４】
請求項１２記載の組成物において、前記癌は、結腸癌、乳癌、膵臓癌、卵巣癌、前立腺癌、線維肉腫、粘液肉腫、脂肪肉腫、軟骨肉腫、骨原性肉腫、脊索腫、血管肉腫、内皮肉腫、リンパ管肉腫、リンパ管内皮肉腫、滑膜腫、中皮腫、ユーイング腫、平滑筋肉腫、横紋筋肉腫、扁平上皮癌、基底細胞癌、腺癌、汗腺癌、皮脂腺癌、乳頭癌、乳頭腺癌、嚢胞腺癌、髄様癌、気管支原性癌、腎細胞癌、肝細胞癌、胆管癌、絨毛癌、精上皮腫、胎児性癌、ウィルムス腫瘍、子宮頸癌、精巣腫瘍、肺癌、小細胞肺癌、膀胱癌、上皮癌、神経膠腫、星状細胞腫、髄芽腫、メルケル細胞腫、頭蓋咽頭腫、上衣腫、松果体腫、血管芽腫、聴神経腫、乏突起膠腫、髄膜腫、黒色腫、神経芽腫、網膜芽細胞種、白血病、真性多血症、リンパ腫、多発性骨髄腫、ワルデンストレームマクログロブリン血症、及び重鎖病からなる群から選択される、組成物。
【請求項１５】
請求項１２記載の組成物において、ＰＴＣのリードスルーを促進する前記化合物は、アタルレン、３−［５−（２−フルオロフェニル）−１，２，４−オキサジアゾール−３−イル］安息香酸化合物、式Ｉの１，２，４−オキサジアゾール安息香酸化合物、ＧＪ０７１、ＧＪ０７２、アミカシン、Ｇ４１８（ゲネチシン）、ゲンタマイシン、パロモマイシン、ネオマイシン、ＮＢ５４、ＮＢ７４、ＮＢ８４、ＴＣ００７、ネガマイシン、タイロシン、イセパマイシン、トブラマイシン、ＲＴＣ＃１、ＲＴＣ＃２、ＲＴＣ＃３、ＲＴＣ＃４、ＲＴＣ＃７、ＲＴＣ＃９、ＲＴＣ＃１０、ＲＴＣ＃１１、ＲＴＣ＃１６、ＲＴＣ＃１７、クリトシン、スピラマイシン、ジョサマイシン、ＮＢ３０、ストレプトマイシン、ピューロマイシン、リビドマイシン、ＴＣ００１、ＴＣ００３、ＴＣ００３２、ＪＬ０２２、ＪＬ０２３、ハイグロマイシンＢ、カナマイシンＡ、カナマイシンＢ、パロアミン、及びそれらの誘導体、並びにそれらの組み合わせからなる群から選択される、組成物。
【請求項１６】
請求項１２記載の組成物において、ＰＴＣのリードスルーを促進する前記化合物は、アタルレンである、組成物。
【請求項１７】
請求項１２記載の組成物であって、さらに、免疫チェックポイント分子の阻害剤を含み、前記免疫チェックポイント分子は、ＣＴＬＡ４、ＰＤ−Ｌ１、ＰＤ−１、Ａ２ＡＲ、Ｂ７−Ｈ３、Ｂ７−Ｈ４、ＣＤ２７２、ＬＡＧ−３、ＩＬＴ−３、ＩＬＴ−４、及びＴＩＭ３からなる群から選択される、組成物。
【請求項１８】
請求項１２記載の組成物において、前記組成物は、経口、静脈内、舌下、口腔、非経口、直腸、経腟、局所、または鼻腔内投与である、組成物。
【請求項１９】
請求項１２記載の組成物であって、さらに、１つまたはそれ以上のエピジェネティック調節化合物を含む、組成物。
【請求項２０】
請求項１９記載の組成物において、前記エピジェネティック調節化合物は、ボリノスタット、ロミデプシン、デシタビン、５−アザシチジン、パノビノスタット、ベリノスタット、及びそれらの組み合わせからなる群から選択される、組成物。
【手続補正２】
【補正対象書類名】明細書
【補正対象項目名】０００５
【補正方法】変更
【補正の内容】
【０００５】
本明細書の至る箇所において、様々な特許、特許出願、及び他の種類の刊行物（例えば、ジャーナル記事、電子データベースエントリー、など）が参照される。本明細書において引用されるすべての特許、特許出願、及び他の刊行物の開示は、その全体があらゆる目的のため本参照により本明細書に組み込まれる。
この出願の発明に関連する先行技術文献情報としては、以下のものがある（国際出願日以降国際段階で引用された文献及び他国に国内移行した際に引用された文献を含む）。
（先行技術文献）
（特許文献）
（特許文献１）  米国特許出願公開第２０１３／０２２４２３７号明細書
（特許文献２）  米国特許出願公開第２０１４／００９４４５７号明細書
（特許文献３）  米国特許出願公開第２０１１／０２９３６３７号明細書