【手続補正書】
【提出日】令和2年2月27日(2020.2.27)
【手続補正１】
【補正対象書類名】特許請求の範囲
【補正対象項目名】全文
【補正方法】変更
【補正の内容】
【特許請求の範囲】
【請求項１】
ｈｅＨＳＣ細胞集団を特定する方法であって、Ｇ−ＣＳＦを使用して動員した造血幹細胞における１つまたは複数の遺伝子の発現と比較した、Ｆｏｓ、ＣＤ９３、Ｆｏｓｂ、Ｄｕｓｐ１、Ｊｕｎ、Ｄｕｓｐ６、Ｃｄｋ１、Ｆｉｇｎｌ１、Ｐｌｋ２、Ｒｓａｄ２、Ｓｇｋ１、Ｓｄｃ１、Ｓｅｒｐｉｎｅ２、Ｓｐｐ１、Ｃｄｃａ８、Ｎｒｐ１、Ｍｃａｍ、Ｐｂｋ、Ａｋｒ１ｃ１およびＣｙｐ１１ａ１からなる群より選択される遺伝子のうちの１つまたは複数の差次的な発現を特徴付けるステップを含む、方法。
【請求項２】
Ｇ−ＣＳＦを使用して動員した造血幹細胞における１つまたは複数の遺伝子の発現と比較した、Ｆｏｓ、ＣＤ９３、Ｆｏｓｂ、Ｄｕｓｐ１、Ｊｕｎ、Ｄｕｓｐ６、Ｃｄｋ１、Ｆｉｇｎｌ１、Ｐｌｋ２、Ｒｓａｄ２、Ｓｇｋ１、Ｓｄｃ１、Ｓｅｒｐｉｎｅ２、Ｓｐｐ１、Ｃｄｃａ８、Ｎｒｐ１、Ｍｃａｍ、Ｐｂｋ、Ａｋｒ１ｃ１およびＣｙｐ１１ａ１からなる群より選択される遺伝子のうちの１つまたは複数の差次的な発現に基づいて特徴付けられた、幹細胞障害または前駆細胞障害の処置において使用するための単離したｈｅＨＳＣ細胞集団であって、必要に応じて、前記幹細胞障害または前駆細胞障害が悪性血液疾患である、ｈｅＨＳＣ細胞集団。
【請求項３】
前記悪性血液疾患が、急性リンパ性白血病、急性骨髄性白血病、慢性リンパ性白血病、慢性骨髄性白血病、びまん性大細胞型Ｂ細胞非ホジキンリンパ腫、マントル細胞リンパ腫、リンパ芽球性リンパ腫、バーキットリンパ腫、濾胞性Ｂ細胞非ホジキンリンパ腫、リンパ球優勢結節性ホジキンリンパ腫、多発性骨髄腫および若年性骨髄単球性白血病からなる群より選択される、請求項２に記載の使用のためのｈｅＨＳＣ細胞集団。
【請求項４】
ポリヌクレオチドを含む発現ベクターで形質転換されている、請求項２に記載の使用のためのｈｅＨＳＣ細胞集団。
【請求項５】
形質転換されたｈｅＨＳＣ集団を含む組成物であって、請求項１に記載の方法において特定されたｈｅＨＳＣの前記集団を、ポリヌクレオチドを含む発現ベクターにより形質転換することによって調製され、必要に応じて、前記組成物が、それを必要とするヒト被験体に投与される、組成物。
【請求項６】
Ｓｃａ−１＋、ｃ−ｋｉｔ＋およびＬｉｎ−（ＳＫＬ）である、単離した非ネイティブの生着性の高い造血幹細胞（ｈｅＨＳＣ）。
【請求項７】
造血幹細胞および／または前駆細胞を、少なくとも１つのＣＸＣＲ２アゴニスト、および少なくとも１つのＣＸＣＲ４アンタゴニスト、ＶＬＡ−４アンタゴニスト、α９β１アンタゴニスト、α９β１インテグリン／ＶＬＡ−４アンタゴニストまたはそれらの組み合わせと接触させることにより調製される、請求項６に記載の単離したｈｅＨＳＣ。
【請求項８】
前記少なくとも１つのＣＸＣＲ２アゴニストが、ＧＲＯβまたはそのアナログもしくは誘導体であり、前記少なくとも１つのＣＸＣＲ４アンタゴニストが、プレリキサフォルまたはそのアナログもしくは誘導体である、請求項７に記載の単離したｈｅＨＳＣ。
【請求項９】
実質的に純粋である、請求項６に記載の単離したｈｅＨＳＣ。
【請求項１０】
請求項１に記載のｈｅＨＳＣを複数含む単離した細胞集団であって、天然に存在するＨＳＣ集団と比較して、独特な細胞表面マーカー発現プロファイルを有する、単離した細胞集団。
【請求項１１】
請求項６に記載の単離したｈｅＨＳＣを含む細胞集団を含む、幹細胞障害または前駆細胞障害を処置するための組成物であって、前記ｈｅＨＳＣ集団が、前記被験体の骨髄区画に生着するものであり、必要に応じて、前記幹細胞障害または前駆細胞障害が、悪性血液疾患または非悪性疾患である、組成物。
【請求項１２】
被験体に、少なくとも１つのＣＸＣＲ２アゴニスト、および少なくとも１つのＣＸＣＲ４アンタゴニスト、ＶＬＡ−４アンタゴニスト、α９β１アンタゴニスト、α９β１インテグリン／ＶＬＡ−４アンタゴニストまたはそれらの組み合わせを投与することにより、前記被験体の骨髄区画から前記被験体の末梢区画へ造血幹細胞および／または前駆細胞を動員し、前記被験体の前記末梢区画から、動員した前記造血幹細胞および／または前駆細胞を単離することにより調製される、請求項１に記載の単離したｈｅＨＳＣ。
【請求項１３】
前記少なくとも１つのＣＸＣＲ２アゴニストが、ＧＲＯβまたはそのアナログもしくは誘導体であり、前記ＣＸＣＲ４アンタゴニストが、プレリキサフォルまたはそのアナログもしくは誘導体である、あるいは前記ｈｅＨＳＣが、Ｇ−ＣＳＦを使用して動員した造血幹細胞（ＨＳＣ）で発現する１つまたは複数の遺伝子と比較して、Ｆｏｓ、ＣＤ９３、Ｆｏｓｂ、Ｄｕｓｐ１、Ｊｕｎ、Ｄｕｓｐ６、Ｃｄｋ１、Ｆｉｇｎｌ１、Ｐｌｋ２、Ｒｓａｄ２、Ｓｇｋ１、Ｓｄｃ１、Ｓｅｒｐｉｎｅ２、Ｓｐｐ１、Ｃｄｃａ８、Ｎｒｐ１、Ｍｃａｍ、Ｐｂｋ、Ａｋｒ１ｃ１およびＣｙｐ１１ａ１からなる群より選択される遺伝子のうちの１つまたは複数を差次的に発現する、請求項１２に記載の単離したｈｅＨＳＣ。
【請求項１４】
ｈｅＨＳＣ細胞集団を特定する方法であって、以下：
ａ．（ｉ）被験体に、少なくとも１つのＣＸＣＲ２アゴニスト、および少なくとも１つのＣＸＣＲ４アンタゴニスト、ＶＬＡ−４アンタゴニスト、α９β１アンタゴニスト、α９β１インテグリン／ＶＬＡ−４アンタゴニストまたはそれらの組み合わせを投与することにより、前記被験体の骨髄区画から前記被験体の末梢区画へ造血幹細胞および／または前駆細胞を動員し、前記被験体の前記末梢区画から、動員した前記造血幹細胞および／または前駆細胞を単離することにより調製された、単離した細胞集団と、
（ｉｉ）ＣＸＣＲ２アゴニストを含まない動員レジメンにより、被験体の骨髄区画から前記被験体の末梢区画へ造血幹細胞および／または前駆細胞を動員し、前記被験体の前記末梢区画から、動員した前記造血幹細胞および／または前駆細胞を単離することにより調製された、単離した細胞集団とで、１つまたは複数の免疫表現型特性および／または機能特性を比較することと、
ｂ．（ｉｉ）の単離した細胞集団とは異なる１つまたは複数の免疫表現型特性および／または機能特性を有する、（ｉ）の単離した細胞集団のサブ集団を特定することと
を含む、方法。
【請求項１５】
（ｉ）の前記単離した細胞集団が、少なくとも１つのＣＸＣＲ２アゴニストおよび少なくとも１つのＣＸＣＲ４アンタゴニストを投与することにより調製され、前記動員レジメンが、Ｇ−ＣＳＦからなるＣＸＣＲ２アゴニストを含まない、請求項１４に記載の方法。
【手続補正２】
【補正対象書類名】明細書
【補正対象項目名】００２９
【補正方法】変更
【補正の内容】
【００２９】
ある特定の実施形態では、単離したｈｅＨＳＣは、実質的に純粋である。
特定の実施形態では、例えば以下の項目が提供される。
（項目１）
Ｓｃａ−１＋、ｃ−ｋｉｔ＋およびＬｉｎ−（ＳＫＬ）である、単離した非ネイティブの生着性の高い造血幹細胞（ｈｅＨＳＣ）。
（項目２）
ＣＤ４８−である、項目１に記載の単離したｈｅＨＳＣ。
（項目３）
ＣＤ１５０＋である、項目１〜２に記載の単離したｈｅＨＳＣ。
（項目４）
ＣＤ９３＋である、項目１〜３に記載の単離したｈｅＨＳＣ。
（項目５）
ＣＤ３４−である、項目１〜４に記載の単離したｈｅＨＳＣ。
（項目６）
ＯＰＮ＋である、項目１〜５に記載の単離したｈｅＨＳＣ。
（項目７）
ヒト造血幹細胞を特定する免疫表現型手段を発現しない、項目１〜６に記載の単離したｈｅＨＳＣ。
（項目８）
造血幹細胞および／または前駆細胞を、少なくとも１つのＣＸＣＲ２アゴニスト、および少なくとも１つのＣＸＣＲ４アンタゴニスト、ＶＬＡ−４アンタゴニスト、α９β１アンタゴニスト、α９β１インテグリン／ＶＬＡ−４アンタゴニストまたはそれらの組み合わせと接触させることにより調製される、項目１〜７に記載の単離したｈｅＨＳＣ。
（項目９）
造血幹細胞および／または前駆細胞を、少なくとも１つのＣＸＣＲ２アゴニストおよび少なくとも１つのＣＸＣＲ４アンタゴニストと接触させることにより調製される、項目８に記載の単離したｈｅＨＳＣ。
（項目１０）
前記接触させることが、ｉｎ  ｖｉｖｏで行われる、項目１〜９に記載の単離したｈｅＨＳＣ。
（項目１１）
前記接触させることが、ｉｎ  ｖｉｔｒｏで行われる、項目１〜９に記載の単離したｈｅＨＳＣ。
（項目１２）
前記少なくとも１つのＣＸＣＲ２アゴニストが、ＧＲＯβまたはそのアナログもしくは誘導体を含む、項目１〜１１に記載の単離したｈｅＨＳＣ。
（項目１３）
前記少なくとも１つのＣＸＣＲ２アゴニストが、ＧＲＯβ−Δ４またはそのアナログもしくは誘導体を含む、項目１〜１１に記載の単離したｈｅＨＳＣ。
（項目１４）
前記少なくとも１つのＣＸＣＲ４アンタゴニストが、プレリキサフォルまたはそのアナログもしくは誘導体を含む、項目１〜１３に記載の単離したｈｅＨＳＣ。
（項目１５）
前記少なくとも１つのＣＸＣＲ２アゴニストが、ＧＲＯβまたはそのアナログもしくは誘導体であり、前記少なくとも１つのＣＸＣＲ４アンタゴニストが、プレリキサフォルまたはそのアナログもしくは誘導体である、項目１〜１４に記載の単離したｈｅＨＳＣ。
（項目１６）
被験体における前記ｈｅＨＳＣの移植に際して、前記ｈｅＨＳＣが、顆粒球コロニー刺激因子（Ｇ−ＣＳＦ）、化学療法剤またはそれらの組み合わせと接触させた同じ量の造血幹細胞の生着と比較して、生着能力の増大を示す、項目１〜１５に記載の単離したｈｅＨＳＣ。
（項目１７）
前記生着能力が、少なくとも約２倍増大している、項目１６に記載の単離したｈｅＨＳＣ。
（項目１８）
被験体における生着に際して、前記ｈｅＨＳＣが、Ｇ−ＣＳＦ、化学療法剤またはそれらの組み合わせと接触させた同じ量の造血幹細胞の生着と比較して、ドナーキメラ現象の増大を示す、項目１〜１７に記載の単離したｈｅＨＳＣ。
（項目１９）
前記ドナーキメラ現象が、少なくとも約２倍増大している、項目１８に記載の単離したｈｅＨＳＣ。
（項目２０）
前記ドナーキメラ現象が、少なくとも約５０％である、項目１８に記載の単離したｈｅＨＳＣ。
（項目２１）
実質的に純粋である、項目１〜２０に記載の単離したｈｅＨＳＣ。
（項目２２）
非静止状態である、項目１〜２１に記載の単離したｈｅＨＳＣ。
（項目２３）
ＯＰＮ＋である、項目１〜２２に記載の単離したｈｅＨＳＣ。
（項目２４）
前記ｈｅＨＳＣが、顆粒球コロニー刺激因子（Ｇ−ＣＳＦ）、化学療法剤またはそれらの組み合わせと接触させた造血幹細胞と比較して、独特なトランスクリプトームを含む、項目１〜２３に記載の単離したｈｅＨＳＣ。
（項目２５）
前記ｈｅＨＳＣが、Ｇ−ＣＳＦを使用して動員した造血幹細胞が発現する１つまたは複数の遺伝子と比較して、Ｆｏｓ、ＣＤ９３、Ｆｏｓｂ、Ｄｕｓｐ１、Ｊｕｎ、Ｄｕｓｐ６、Ｃｄｋ１、Ｆｉｇｎｌ１、Ｐｌｋ２、Ｒｓａｄ２、Ｓｇｋ１、Ｓｄｃ１、Ｓｅｒｐｉｎｅ２、Ｓｐｐ１、Ｃｄｃａ８、Ｎｒｐ１、Ｍｃａｍ、Ｐｂｋ、Ａｋｒ１ｃ１およびＣｙｐ１１ａ１からなる群より選択される遺伝子のうちの１つまたは複数を差次的に発現する、項目１〜２４に記載の単離したｈｅＨＳＣ。
（項目２６）
前記ｈｅＨＳＣが、天然に存在するＨＳＣと比較して、少なくとも、１つの独特なトランスクリプトームまたは１つの独特な表現型を含む、項目１〜２５に記載の単離したｈｅＨＳＣ。
（項目２７）
項目１〜２６に記載のｈｅＨＳＣを複数含む単離した細胞集団であって、天然に存在するＨＳＣ集団と比較して、独特な細胞表面マーカー発現プロファイルを有する、単離した細胞集団。
（項目２８）
項目１〜２６に記載のｈｅＨＳＣを複数含む単離した細胞集団であって、天然に存在するＨＳＣ集団と比較して、独特なトランスクリプトームプロファイルを有する、単離した細胞集団。
（項目２９）
ポリヌクレオチドを発現するように形質転換されている、項目１〜２６に記載の単離したｈｅＨＳＣ。
（項目３０）
ポリヌクレオチドを発現するように発現ベクターで形質転換されている、項目１〜２７に記載の単離したｈｅＨＳＣ。
（項目３１）
発現ベクターが、レトロウイルス、単純ヘルペス、レンチウイルス、アデノウイルスおよびアデノ関連ウイルスからなる群より選択されるウイルスベクターを含む、項目２８に記載の単離したｈｅＨＳＣ。
（項目３２）
前記ポリヌクレオチドを含む発現ベクターをトランスフェクトされている、項目２６〜２９に記載の単離したｈｅＨＳＣ。
（項目３３）
前記ポリヌクレオチドが、外因性ポリヌクレオチドを含む、項目２６〜３０に記載の単離したｈｅＨＳＣ。
（項目３４）
それを必要とする被験体に外因性ポリヌクレオチドを送達するための、項目１〜２７に記載の単離したｈｅＨＳＣの使用。
（項目３５）
発現ベクターがｈｅＨＳＣゲノムに組み込まれるのに十分な条件下で前記ｈｅＨＳＣを前記ベクターと接触させることを含む、項目１〜３１に記載の単離したｈｅＨＳＣを形質転換する方法。
（項目３６）
内因性ポリヌクレオチドの発現を遮断するように遺伝的に改変されている、項目１〜３３に記載の単離したｈｅＨＳＣ。
（項目３７）
それを必要とする被験体に、項目１〜３４に記載の単離したｈｅＨＳＣを含む細胞集団を投与することを含む、幹細胞障害または前駆細胞障害を処置する方法であって、投与されたｈｅＨＳＣ集団が、前記被験体の骨髄区画に生着し、これにより前記幹細胞障害または前記前駆細胞障害を処置する、方法。
（項目３８）
前記細胞集団が、少なくとも４０％のｈｅＨＳＣ細胞を含む、項目３７に記載の方法。
（項目３９）
前記細胞集団が前記被験体への移植に好適であるかどうかを決定するために、前記細胞集団をアッセイすることをさらに含む、項目３７〜３８のいずれか一項に記載の方法。
（項目４０）
前記アッセイが、前記細胞集団におけるＣＤ９３＋細胞の相対的百分率を決定することを含む、項目３９に記載の方法。
（項目４１）
ｈｅＨＳＣについて前記細胞集団を富化するステップをさらに含む、項目３７〜４０のいずれか一項に記載の方法。
（項目４２）
前記富化するステップが、ＣＤ９３＋細胞について前記細胞集団を富化することを含む、項目４１に記載の方法。
（項目４３）
前記幹細胞障害または前記前駆細胞障害が、悪性血液疾患である、項目３７〜４２のいずれか一項に記載の方法。
（項目４４）
前記悪性血液疾患が、急性リンパ性白血病、急性骨髄性白血病、慢性リンパ性白血病、慢性骨髄性白血病、びまん性大細胞型Ｂ細胞非ホジキンリンパ腫、マントル細胞リンパ腫、リンパ芽球性リンパ腫、バーキットリンパ腫、濾胞性Ｂ細胞非ホジキンリンパ腫、リンパ球優勢結節性ホジキンリンパ腫、多発性骨髄腫および若年性骨髄単球性白血病からなる群より選択される、項目３７〜４２のいずれか一項に記載の方法。
（項目４５）
前記幹細胞障害または前記前駆細胞障害が、非悪性疾患である、項目３７〜４２のいずれか一項に記載の方法。
（項目４６）
前記非悪性疾患が、骨髄線維症、骨髄異形成症候群、アミロイドーシス、重度の再生不良性貧血、発作性夜間ヘモグロビン尿症、免疫血球減少症、全身性硬化症、関節リウマチ、多発性硬化症、全身性エリテマトーデス、クローン病、慢性炎症性脱髄性多発根神経障害、ヒト免疫不全ウイルス（ＨＩＶ）、ファンコニー貧血、鎌状赤血球症、ベータサラセミアメジャー、ハーラー症候群（ＭＰＳ−ＩＨ）、副腎白質ジストロフィー、異染性白質ジストロフィー、家族性血球貪食性リンパ組織球症および他の組織球性障害、重症複合免疫不全症（ＳＣＩＤ）ならびにウィスコット・アルドリッチ症候群からなる群より選択される、項目３７〜４２のいずれか一項に記載の方法。
（項目４７）
前記被験体が、ヒトである、項目３７〜４６のいずれか一項に記載の方法。
（項目４８）
被験体における生着に際して、生着した前記ｈｅＨＳＣが、Ｇ−ＣＳＦ、化学療法剤またはそれらの組み合わせと接触させた同じ量の造血幹細胞の生着と比較して、向上した造血機能を示す、項目３７〜４７のいずれか一項に記載の方法。
（項目４９）
被験体における生着に際して、生着した前記ｈｅＨＳＣが、Ｇ−ＣＳＦ、化学療法剤またはそれらの組み合わせと接触させた同じ量の造血幹細胞の生着と比較して、向上したＣＤ３４＋数を示す、項目３７〜４８のいずれか一項に記載の方法。
（項目５０）
前記被験体が、単離した前記ｈｅＨＳＣを投与する前に生着のためにコンディショニングされる、項目３７〜４９のいずれか一項に記載の方法。
（項目５１）
前記被験体が、Ｇ−ＣＳＦからなる従来の動員レジメンに応答した乏しい動員を示す、項目３７〜５０のいずれか一項に記載の方法。
（項目５２）
前記被験体が、Ｇ−ＣＳＦに応答した乏しい動員を示す、項目３７〜５０のいずれか一項に記載の方法。
（項目５３）
前記ｈｅＨＳＣが、実質的に純粋である、項目３７〜５２のいずれか一項に記載の方法。
（項目５４）
前記ｈｅＨＳＣが、非静止状態である、項目３７〜５３のいずれか一項に記載の方法。
（項目５５）
前記ｈｅＨＳＣが、ＯＰＮ＋である、項目３７〜５４のいずれか一項に記載の方法。
（項目５６）
前記ｈｅＨＳＣが、ＣＤ９３＋である、項目３７〜５５のいずれか一項に記載の方法。
（項目５７）
前記ｈｅＨＳＣが、ＣＤ３４−である、項目３７〜５６のいずれか一項に記載の方法。
（項目５８）
前記ｈｅＨＳＣが、顆粒球コロニー刺激因子（Ｇ−ＣＳＦ）、化学療法剤またはそれらの組み合わせと接触させた造血幹細胞と比較して、独特なトランスクリプトームを含む、項目３７〜５７のいずれか一項に記載の方法。
（項目５９）
前記ｈｅＨＳＣが、Ｇ−ＣＳＦを使用して動員した造血幹細胞（ＨＳＣ）が発現する１つまたは複数の遺伝子と比較して、Ｆｏｓ、ＣＤ９３、Ｆｏｓｂ、Ｄｕｓｐ１、Ｊｕｎ、Ｄｕｓｐ６、Ｃｄｋ１、Ｆｉｇｎｌ１、Ｐｌｋ２、Ｒｓａｄ２、Ｓｇｋ１、Ｓｄｃ１、Ｓｅｒｐｉｎｅ２、Ｓｐｐ１、Ｃｄｃａ８、Ｎｒｐ１、Ｍｃａｍ、Ｐｂｋ、Ａｋｒ１ｃ１およびＣｙｐ１１ａ１からなる群より選択される遺伝子のうちの１つまたは複数を差次的に発現する、項目３７〜５８のいずれか一項に記載の方法。
（項目６０）
被験体において幹細胞障害または前駆細胞障害を処置する方法であって、（ａ）前記被験体の骨髄区画において内因性造血幹細胞または前駆細胞集団を枯渇させることと、（ｂ）前記被験体に、Ｓｃａ−１＋、ｃ−ｋｉｔ＋およびＬｉｎ−（ＳＫＬ）である、単離した非ネイティブの生着性の高い造血幹細胞（ｈｅＨＳＣ）を投与することとを含み、投与した前記ｈｅＨＳＣが前記被験体の前記骨髄区画内に生着する、方法。
（項目６１）
前記幹細胞障害または前記前駆細胞障害が、悪性血液疾患である、項目６０に記載の方法。
（項目６２）
前記悪性血液疾患が、急性リンパ性白血病、急性骨髄性白血病、慢性リンパ性白血病、慢性骨髄性白血病、びまん性大細胞型Ｂ細胞非ホジキンリンパ腫、マントル細胞リンパ腫、リンパ芽球性リンパ腫、バーキットリンパ腫、濾胞性Ｂ細胞非ホジキンリンパ腫、リンパ球優勢結節性ホジキンリンパ腫、多発性骨髄腫および若年性骨髄単球性白血病からなる群より選択される、項目６１に記載の方法。
（項目６３）
前記幹細胞障害または前記前駆細胞障害が、非悪性疾患である、項目６０に記載の方法。
（項目６４）
前記非悪性疾患が、骨髄線維症、骨髄異形成症候群、アミロイドーシス、重度の再生不良性貧血、発作性夜間ヘモグロビン尿症、免疫血球減少症、全身性硬化症、関節リウマチ、多発性硬化症、全身性エリテマトーデス、クローン病、慢性炎症性脱髄性多発根神経障害、ヒト免疫不全ウイルス（ＨＩＶ）、ファンコニー貧血、鎌状赤血球症、ベータサラセミアメジャー、ハーラー症候群（ＭＰＳ−ＩＨ）、副腎白質ジストロフィー、異染性白質ジストロフィー、家族性血球貪食性リンパ組織球症および他の組織球性障害、重症複合免疫不全症（ＳＣＩＤ）ならびにウィスコット・アルドリッチ症候群からなる群より選択される、項目６３に記載の方法。
（項目６５）
前記被験体が、ヒトである、項目６０〜６４に記載の方法。
（項目６６）
被験体における生着に際して、生着した前記ｈｅＨＳＣが、顆粒球コロニー刺激因子（Ｇ−ＣＳＦ）、化学療法剤またはそれらの組み合わせと接触させた同じ量の造血幹細胞の生着と比較して、向上した造血機能を示す、項目６０〜６５に記載の方法。
（項目６７）
前記ｈｅＨＳＣが、実質的に純粋である、項目６０〜６６に記載の方法。
（項目６８）
前記ｈｅＨＳＣが、非静止状態である、項目６０〜６７に記載の方法。
（項目６９）
前記ｈｅＨＳＣが、ＯＰＮ＋である、項目６０〜６８に記載の方法。
（項目７０）
前記ｈｅＨＳＣが、ＣＤ９３＋である、項目６０〜６９に記載の方法。
（項目７１）
前記ｈｅＨＳＣが、ＣＤ３４−である、項目６０〜７０に記載の方法。
（項目７２）
前記ｈｅＨＳＣが、顆粒球コロニー刺激因子（Ｇ−ＣＳＦ）、化学療法剤またはそれらの組み合わせと接触させた造血幹細胞と比較して、独特なトランスクリプトームを含む、項目６０〜７１に記載の方法。
（項目７３）
前記ｈｅＨＳＣが、Ｇ−ＣＳＦを使用して動員した造血幹細胞（ＨＳＣ）が発現する１つまたは複数の遺伝子と比較して、Ｆｏｓ、ＣＤ９３、Ｆｏｓｂ、Ｄｕｓｐ１、Ｊｕｎ、Ｄｕｓｐ６、Ｃｄｋ１、Ｆｉｇｎｌ１、Ｐｌｋ２、Ｒｓａｄ２、Ｓｇｋ１、Ｓｄｃ１、Ｓｅｒｐｉｎｅ２、Ｓｐｐ１、Ｃｄｃａ８、Ｎｒｐ１、Ｍｃａｍ、Ｐｂｋ、Ａｋｒ１ｃ１およびＣｙｐ１１ａ１からなる群より選択される遺伝子のうちの１つまたは複数を差次的に発現する、項目６０〜７２に記載の方法。
（項目７４）
Ｓｃａ−１＋、ｃ−ｋｉｔ＋およびＬｉｎ−（ＳＫＬ）である、単離した非ネイティブの生着性の高い造血幹細胞（ｈｅＨＳＣ）であって、被験体に、少なくとも１つのＣＸＣＲ２アゴニスト、および少なくとも１つのＣＸＣＲ４アンタゴニスト、ＶＬＡ−４アンタゴニスト、α９β１アンタゴニスト、α９β１インテグリン／ＶＬＡ−４アンタゴニストまたはそれらの組み合わせを投与することにより、前記被験体の骨髄区画から前記被験体の末梢区画へ造血幹細胞および／または前駆細胞を動員し、前記被験体の前記末梢区画から、動員した前記造血幹細胞および／または前駆細胞を単離することにより調製される、単離したｈｅＨＳＣ。
（項目７５）
少なくとも１つのＣＸＣＲ２アゴニストおよび少なくとも１つのＣＸＣＲ４アンタゴニストを投与することにより被験体の骨髄区画から前記被験体の末梢区画へ造血幹細胞および／または前駆細胞を動員し、前記被験体の前記末梢区画から、動員した前記造血幹細胞および／または前駆細胞を単離することにより調製される、項目７４に記載の単離したｈｅＨＳＣ。
（項目７６）
ＣＤ４８−である、項目７４〜７５に記載の単離したｈｅＨＳＣ。
（項目７７）
ＣＤ１５０＋である、項目７４〜７６に記載の単離したｈｅＨＳＣ。
（項目７８）
ＣＤ９３＋である、項目７４〜７７に記載の単離したｈｅＨＳＣ。
（項目７９）
ＣＤ３４−である、項目７４〜７８に記載の単離したｈｅＨＳＣ。
（項目８０）
前記少なくとも１つのＣＸＣＲ２アゴニストが、ＧＲＯβまたはそのアナログもしくは誘導体を含む、項目７４〜７９に記載の単離したｈｅＨＳＣ。
（項目８１）
前記少なくとも１つのＣＸＣＲ２アゴニストが、ＧＲＯβ−Δ４またはそのアナログもしくは誘導体を含む、項目７４〜７９に記載の単離したｈｅＨＳＣ。
（項目８２）
前記少なくとも１つのＣＸＣＲ４アンタゴニストが、プレリキサフォルまたはそのアナログもしくは誘導体を含む、項目７４〜８１に記載の単離したｈｅＨＳＣ。
（項目８３）
前記少なくとも１つのＣＸＣＲ２アゴニストが、ＧＲＯβまたはそのアナログもしくは誘導体であり、前記ＣＸＣＲ４アンタゴニストが、プレリキサフォルまたはそのアナログもしくは誘導体である、項目７４〜７９に記載の単離したｈｅＨＳＣ。
（項目８４）
被験体における移植に際して、前記ｈｅＨＳＣが、顆粒球コロニー刺激因子（Ｇ−ＣＳＦ）、化学療法剤またはそれらの組み合わせを使用して動員した同じ量の造血幹細胞の生着と比較して、生着能力の増大を示す、項目７４〜８３に記載の単離したｈｅＨＳＣ。
（項目８５）
前記生着能力が、少なくとも約２倍増大している、項目８４に記載の単離したｈｅＨＳＣ。
（項目８６）
被験体における生着に際して、前記ｈｅＨＳＣが、Ｇ−ＣＳＦ、化学療法剤またはそれらの組み合わせを使用して動員した同じ量の造血幹細胞の生着と比較して、ドナーキメラ現象の増大を示す、項目７４〜８５に記載の単離したｈｅＨＳＣ。
（項目８７）
前記ドナーキメラ現象が、少なくとも約２倍増大されている、項目８６に記載の単離したｈｅＨＳＣ。
（項目８８）
前記ドナーキメラ現象が、少なくとも約５０％である、項目８６に記載の単離したｈｅＨＳＣ。
（項目８９）
実質的に純粋である、項目７４〜８８に記載の単離したｈｅＨＳＣ。
（項目９０）
非静止状態である、項目７４〜８９に記載の単離したｈｅＨＳＣ。
（項目９１）
ＯＰＮ＋である、項目７４〜９０に記載の単離したｈｅＨＳＣ。
（項目９２）
前記ｈｅＨＳＣが、顆粒球コロニー刺激因子（Ｇ−ＣＳＦ）、化学療法剤またはそれらの組み合わせと接触させた造血幹細胞と比較して、独特なトランスクリプトームを含む、項目７４〜９１に記載の単離したｈｅＨＳＣ。
（項目９３）
前記ｈｅＨＳＣが、Ｇ−ＣＳＦを使用して動員した造血幹細胞（ＨＳＣ）で発現する１つまたは複数の遺伝子と比較して、Ｆｏｓ、ＣＤ９３、Ｆｏｓｂ、Ｄｕｓｐ１、Ｊｕｎ、Ｄｕｓｐ６、Ｃｄｋ１、Ｆｉｇｎｌ１、Ｐｌｋ２、Ｒｓａｄ２、Ｓｇｋ１、Ｓｄｃ１、Ｓｅｒｐｉｎｅ２、Ｓｐｐ１、Ｃｄｃａ８、Ｎｒｐ１、Ｍｃａｍ、Ｐｂｋ、Ａｋｒ１ｃ１およびＣｙｐ１１ａ１からなる群より選択される遺伝子のうちの１つまたは複数を差次的に発現する、項目７４〜９２に記載の単離したｈｅＨＳＣ。
（項目９４）
ポリヌクレオチドを発現するように形質転換されている、項目７４〜９３に記載の単離したｈｅＨＳＣ。
（項目９５）
ポリヌクレオチドを発現するように発現ベクターで形質転換されている、項目７４〜９３に記載の単離したｈｅＨＳＣ。
（項目９６）
前記発現ベクターが、レトロウイルス、単純ヘルペス、レンチウイルス、アデノウイルスおよびアデノ関連ウイルスからなる群より選択されるウイルスベクターを含む、項目９５に記載の単離したｈｅＨＳＣ。
（項目９７）
前記ポリヌクレオチドを含む発現ベクターをトランスフェクトされている、項目９５に記載の単離したｈｅＨＳＣ。
（項目９８）
前記ポリヌクレオチドが、外因性ポリヌクレオチドを含む、項目９７に記載の単離したｈｅＨＳＣ。
（項目９９）
それを必要とする被験体に外因性ポリヌクレオチドを送達するための、項目９４〜９８に記載の単離したｈｅＨＳＣの使用。
（項目１００）
発現ベクターがｈｅＨＳＣゲノムに組み込まれるのに十分な条件下で前記ｈｅＨＳＣを前記ベクターと接触させることを含む、項目７４〜９３に記載の単離したｈｅＨＳＣを形質転換する方法。
（項目１０１）
内因性ポリヌクレオチドの発現を遮断するように遺伝的に改変されている、項目７４〜１００に記載の単離したｈｅＨＳＣ。
（項目１０２）
ｈｅＨＳＣ細胞集団を特定する方法であって、以下：
ａ．被験体に、少なくとも１つのＣＸＣＲ２アゴニスト、および少なくとも１つのＣＸＣＲ４アンタゴニスト、ＶＬＡ−４アンタゴニスト、α９β１アンタゴニスト、α９β１インテグリン／ＶＬＡ−４アンタゴニストまたはそれらの組み合わせを投与することにより、前記被験体の骨髄区画から前記被験体の末梢区画へ造血幹細胞および／または前駆細胞を動員し、前記被験体の前記末梢区画から、動員した前記造血幹細胞および／または前駆細胞を単離することと、
ｂ．ＣＸＣＲ２アゴニストを含まない動員レジメンにより、被験体の骨髄区画から前記被験体の末梢区画へ造血幹細胞および／または前駆細胞を動員し、前記被験体の前記末梢区画から、動員した前記造血幹細胞および／または前駆細胞を単離することと、
ｃ．ステップ（ａ）の単離した細胞集団とステップ（ｂ）の単離した細胞集団とで、１つまたは複数の免疫表現型特性および／または機能特性を比較することと、
ｄ．ステップ（ｂ）の単離した細胞集団とは異なる１つまたは複数の免疫表現型特性および／または機能特性を有するステップ（ａ）の動員した細胞集団のサブ集団を特定することと
を含む、方法。
（項目１０３）
ステップ（ａ）が、少なくとも１つのＣＸＣＲ２アゴニストおよび少なくとも１つのＣＸＣＲ４アンタゴニストを投与することを含む、項目９４に記載の方法。
（項目１０４）
ＣＸＣＲ２アゴニストを含まない動員レジメンが、Ｇ−ＣＳＦからなる、項目９４〜９５に記載の方法。
（項目１０５）
比較した１つまたは複数の免疫表現型特性および／または機能特性が、生着能力、ドナーキメラ現象の程度および細胞表面マーカーのうちの少なくとも１つを含む、項目９４〜９６に記載の方法。
（項目１０６）
造血幹細胞および／または前駆細胞を、少なくとも１つのＣＸＣＲ２アゴニスト、および少なくとも１つのＶＬＡ−４アンタゴニスト、α９β１アンタゴニスト、α９β１インテグリン／ＶＬＡ−４アンタゴニストまたはそれらの組み合わせと接触させることを含む、ＨＳＣ集団を調製する方法。
（項目１０７）
前記ＣＸＣＲ２アゴニストが、ＧＲＯβ、ＧＲＯβ−Δ４またはそれらのアナログもしくは誘導体である、項目９８に記載の方法。
（項目１０８）
ＨＳＣ生成物を製造する方法であって、以下：
ｉ）造血幹細胞および／または前駆細胞を、少なくとも１つのＣＸＣＲ２アゴニスト、および少なくとも１つのＣＸＣＲ４アンタゴニスト、ＶＬＡ−４アンタゴニスト、α９β１アンタゴニスト、α９β１インテグリン／ＶＬＡ−４アンタゴニストまたはそれらの組み合わせと接触させて、候補生成物を生成することと、
ｉｉ）ｈｅＨＳＣ生成物についての標的発現プロファイルを提供することと、
ｉｉｉ）前記候補生成物がｈｅＨＳＣ生成物の前記標的発現プロファイルに適合するかどうかを決定することと、
ｉｖ）前記候補生成物がｈｅＨＳＣ生成物の前記標的発現プロファイルに適合する場合、ｈｅＨＳＣ生成物として前記候補生成物をリリースすることと
を含む、方法。
（項目１０９）
前記標的発現プロファイルが、Ｓｃａ−１＋、ｃ−ｋｉｔ＋およびＬｉｎ−（ＳＫＬ）細胞を含む、項目１０８に記載の方法。
（項目１１０）
前記標的発現プロファイルが、ＣＤ４８−細胞を含む、項目１０８〜１０９に記載の方法。
（項目１１１）
前記標的発現プロファイルが、ＣＤ１５０＋細胞を含む、項目１０８〜１１０に記載の方法。
（項目１１２）
前記標的発現プロファイルが、ＣＤ９３＋細胞を含む、項目１０８〜１１１に記載の方法。
（項目１１３）
前記標的発現プロファイルが、ＣＤ３４−細胞を含む、項目１０８〜１１２に記載の方法。
（項目１１４）
前記標的発現プロファイルが、ＯＰＮ＋細胞を含む、項目１０８〜１１３に記載の方法。
（項目１１５）
前記接触させることが、ｉｎ  ｖｉｖｏで行われる、項目１０８〜１１４に記載の方法。
（項目１１６）
前記接触させることが、ｉｎ  ｖｉｔｒｏで行われる、項目１０８〜１１４に記載の方法。
（項目１１７）
前記少なくとも１つのＣＸＣＲ２アゴニストが、ＧＲＯβまたはそのアナログもしくは誘導体を含む、項目１０８〜１１６に記載の方法。
（項目１１８）
前記少なくとも１つのＣＸＣＲ２アゴニストが、ＧＲＯβ−Δ４またはそのアナログもしくは誘導体を含む、項目１０８〜１１６に記載の方法。
（項目１１９）
前記少なくとも１つのＣＸＣＲ４アンタゴニストが、プレリキサフォルまたはそのアナログもしくは誘導体を含む、項目１０８〜１１８に記載の方法。
（項目１２０）
前記少なくとも１つのＣＸＣＲ２アゴニストが、ＧＲＯβまたはそのアナログもしくは誘導体であり、前記少なくとも１つのＣＸＣＲ４アンタゴニストが、プレリキサフォルまたはそのアナログもしくは誘導体である、項目１０８〜１１８に記載の方法。
（項目１２１）
前記ｈｅＨＳＣ生成物が、被験体への移植に際して、顆粒球コロニー刺激因子（Ｇ−ＣＳＦ）、化学療法剤またはそれらの組み合わせと接触させた同じ量の造血幹細胞の生着と比較して、生着能力の増大を示す、項目１０８〜１２０に記載の方法。
（項目１２２）
前記生着能力が、少なくとも約２倍増大している、項目１２１に記載の方法。
（項目１２３）
被験体における生着に際して、前記ｈｅＨＳＣ生成物が、Ｇ−ＣＳＦ、化学療法剤またはそれらの組み合わせと接触させた同じ量の造血幹細胞の生着と比較して、ドナーキメラ現象の増大を示す、項目１０８〜１２２に記載の方法。
（項目１２４）
前記ドナーキメラ現象が、少なくとも約２倍増大している、項目１２３に記載の方法。
（項目１２５）
前記ドナーキメラ現象が、少なくとも約５０％増大している、項目１２３に記載の方法。
（項目１２６）
前記ｈｅＨＳＣ生成物が、非静止状態である、項目１０８〜１２５に記載の方法。
（項目１２７）
１つもしくは複数の細胞表面マーカーおよび／または１つもしくは複数の遺伝子発現プロファイルについて前記候補生成物を富化するステップを追加的に含む、項目１０８〜１２６に記載の方法。
（項目１２８）
前記ｈｅＨＳＣ生成物が、顆粒球コロニー刺激因子（Ｇ−ＣＳＦ）、化学療法剤またはそれらの組み合わせと接触させた造血幹細胞と比較して、独特なトランスクリプトームを含む、項目１０８〜１２７に記載の方法。
（項目１２９）
前記ｈｅＨＳＣ生成物が、Ｇ−ＣＳＦを使用して動員した造血幹細胞が発現する１つまたは複数の遺伝子と比較して、Ｆｏｓ、ＣＤ９３、Ｆｏｓｂ、Ｄｕｓｐ１、Ｊｕｎ、Ｄｕｓｐ６、Ｃｄｋ１、Ｆｉｇｎｌ１、Ｐｌｋ２、Ｒｓａｄ２、Ｓｇｋ１、Ｓｄｃ１、Ｓｅｒｐｉｎｅ２、Ｓｐｐ１、Ｃｄｃａ８、Ｎｒｐ１、Ｍｃａｍ、Ｐｂｋ、Ａｋｒ１ｃ１およびＣｙｐ１１ａ１からなる群より選択される遺伝子のうちの１つまたは複数を差次的に発現する、項目１０８〜１２８に記載の方法。
（項目１３０）
前記ｈｅＨＳＣ生成物が、天然に存在するＨＳＣと比較して、少なくとも、１つの独特なトランスクリプトームまたは１つの独特な表現型を含む、項目１０８〜１２９に記載の方法。
（項目１３１）
前記ｈｅＨＳＣ生成物が、ポリヌクレオチドを発現するように形質転換されている、項目１０８〜１３０に記載の方法。
（項目１３２）
前記ｈｅＨＳＣ生成物が、ポリヌクレオチドを発現するように発現ベクターで形質転換されている、項目１０８〜１３１に記載の方法。
（項目１３３）
前記発現ベクターが、レトロウイルス、単純ヘルペス、レンチウイルス、アデノウイルスおよびアデノ関連ウイルスからなる群より選択されるウイルスベクターを含む、項目１３２に記載の方法。
（項目１３４）
前記ｈｅＨＳＣ生成物が、前記ポリヌクレオチドを含む発現ベクターをトランスフェクトされている、項目１３１〜１３３に記載の方法。
（項目１３５）
前記ポリヌクレオチドが、外因性ポリヌクレオチドを含む、項目１３１〜１３４に記載の方法。
（項目１３６）
前記ｈｅＨＳＣ生成物が、少なくとも４０％のＣＤ９３＋細胞を含む、項目１０８〜１３５に記載の方法。
（項目１３７）
前記ｈｅＨＳＣ生成物が、少なくとも約２×１０６個の細胞を含む、項目１０８〜１３６に記載の方法。
（項目１３８）
前記造血幹細胞および／または前駆細胞が、ヒトまたはマウス細胞である、項目１０８〜１３７に記載の方法。
（項目１３９）
幹細胞障害または前駆細胞障害を処置する方法であって、以下：
ｉ）造血幹細胞および／または前駆細胞を、少なくとも１つのＣＸＣＲ２アゴニスト、および少なくとも１つのＣＸＣＲ４アンタゴニスト、ＶＬＡ−４アンタゴニスト、α９β１アンタゴニスト、α９β１インテグリン／ＶＬＡ−４アンタゴニストまたはそれらの組み合わせと接触させて、候補生成物を生成することと、
ｉｉ）ｈｅＨＳＣ生成物についての標的発現プロファイルを提供することと、
ｉｉｉ）前記候補生成物がｈｅＨＳＣ生成物の前記標的発現プロファイルに適合するかどうかを決定することと、
ｉｖ）前記候補生成物がｈｅＨＳＣ生成物の前記標的発現プロファイルに適合する場合、それを必要とする被験体に前記候補生成物を投与することと
を含む、方法。
（項目１４０）
前記標的発現プロファイルが、Ｓｃａ−１＋、ｃ−ｋｉｔ＋およびＬｉｎ−（ＳＫＬ）細胞を含む、項目１３９に記載の方法。
（項目１４１）
前記標的発現プロファイルが、ＣＤ４８−細胞を含む、項目１３９〜１４０に記載の方法。
（項目１４２）
前記標的発現プロファイルが、ＣＤ１５０＋細胞を含む、項目１３９〜１４１に記載の方法。
（項目１４３）
前記標的発現プロファイルが、ＣＤ９３＋細胞を含む、項目１３９〜１４２に記載の方法。
（項目１４４）
前記標的発現プロファイルが、ＣＤ３４−細胞を含む、項目１３９〜１４３に記載の方法。
（項目１４５）
前記標的発現プロファイルが、ＯＰＮ＋細胞を含む、項目１３９〜１４４に記載の方法。
（項目１４６）
前記接触させることが、ｉｎ  ｖｉｖｏで行われる、項目１３９〜１４５に記載の方法。
（項目１４７）
前記接触させることが、ｉｎ  ｖｉｔｒｏで行われる、項目１３９〜１４５に記載の方法。
（項目１４８）
前記少なくとも１つのＣＸＣＲ２アゴニストが、ＧＲＯβまたはそのアナログもしくは誘導体を含む、項目１３９〜１４７に記載の方法。
（項目１４９）
前記少なくとも１つのＣＸＣＲ２アゴニストが、ＧＲＯβ−Δ４またはそのアナログもしくは誘導体を含む、項目１３９〜１４７に記載の方法。
（項目１５０）
前記少なくとも１つのＣＸＣＲ４アンタゴニストが、プレリキサフォルまたはそのアナログもしくは誘導体を含む、項目１３９〜１４９に記載の方法。
（項目１５１）
前記少なくとも１つのＣＸＣＲ２アゴニストが、ＧＲＯβまたはそのアナログもしくは誘導体であり、前記少なくとも１つのＣＸＣＲ４アンタゴニストが、プレリキサフォルまたはそのアナログもしくは誘導体である、項目１３９〜１４９に記載の方法。
（項目１５２）
前記ｈｅＨＳＣ生成物が、被験体への移植に際して、顆粒球コロニー刺激因子（Ｇ−ＣＳＦ）、化学療法剤またはそれらの組み合わせと接触させた同じ量の造血幹細胞の生着と比較して、生着能力の増大を示す、項目１３９〜１５１に記載の方法。
（項目１５３）
前記生着能力が、少なくとも約２倍増大している、項目１５２に記載の方法。
（項目１５４）
被験体における生着に際して、前記ｈｅＨＳＣ生成物が、Ｇ−ＣＳＦ、化学療法剤またはそれらの組み合わせと接触させた同じ量の造血幹細胞の生着と比較して、ドナーキメラ現象の増大を示す、項目１３９〜１５３に記載の方法。
（項目１５５）
前記ドナーキメラ現象が、少なくとも約２倍増大している、項目１５４に記載の方法。
（項目１５６）
前記ドナーキメラ現象が、少なくとも約５０％増大している、項目１５４に記載の方法。
（項目１５７）
前記ｈｅＨＳＣ生成物が、非静止状態である、項目１３９〜１５６に記載の方法。
（項目１５８）
１つもしくは複数の細胞表面マーカーおよび／または１つもしくは複数の遺伝子発現プロファイルについて前記候補生成物を富化するステップを追加的に含む、項目１３９〜１５７に記載の方法。
（項目１５９）
前記ｈｅＨＳＣ生成物が、顆粒球コロニー刺激因子（Ｇ−ＣＳＦ）、化学療法剤またはそれらの組み合わせと接触させた造血幹細胞と比較して、独特なトランスクリプトームを含む、項目１３９〜１５８に記載の方法。
（項目１６０）
前記ｈｅＨＳＣ生成物が、Ｇ−ＣＳＦを使用して動員した造血幹細胞が発現する１つまたは複数の遺伝子と比較して、Ｆｏｓ、ＣＤ９３、Ｆｏｓｂ、Ｄｕｓｐ１、Ｊｕｎ、Ｄｕｓｐ６、Ｃｄｋ１、Ｆｉｇｎｌ１、Ｐｌｋ２、Ｒｓａｄ２、Ｓｇｋ１、Ｓｄｃ１、Ｓｅｒｐｉｎｅ２、Ｓｐｐ１、Ｃｄｃａ８、Ｎｒｐ１、Ｍｃａｍ、Ｐｂｋ、Ａｋｒ１ｃ１およびＣｙｐ１１ａ１からなる群より選択される遺伝子のうちの１つまたは複数を差次的に発現する、項目１３９〜１５９に記載の方法。
（項目１６１）
前記ｈｅＨＳＣ生成物が、天然に存在するＨＳＣと比較して、少なくとも、１つの独特なトランスクリプトームまたは１つの独特な表現型を含む、項目１３９〜１６０に記載の方法。
（項目１６２）
前記ｈｅＨＳＣ生成物が、ポリヌクレオチドを発現するように形質転換されている、項目１３９〜１６１に記載の方法。
（項目１６３）
前記ｈｅＨＳＣ生成物が、ポリヌクレオチドを発現するように発現ベクターで形質転換されている、項目１３９〜１６２に記載の方法。
（項目１６４）
前記発現ベクターが、レトロウイルス、単純ヘルペス、レンチウイルス、アデノウイルスおよびアデノ関連ウイルスからなる群より選択されるウイルスベクターを含む、項目１６３に記載の方法。
（項目１６５）
前記ｈｅＨＳＣ生成物が、前記ポリヌクレオチドを含む発現ベクターをトランスフェクトされている、項目１６３〜１６４に記載の方法。
（項目１６６）
前記ポリヌクレオチドが、外因性ポリヌクレオチドを含む、項目１６３〜１６５に記載の方法。
（項目１６７）
前記ｈｅＨＳＣ生成物が、少なくとも４０％のＣＤ９３＋細胞を含む、項目１３９〜１６６に記載の方法。
（項目１６８）
前記ｈｅＨＳＣ生成物が、少なくとも約２×１０６個の細胞を含む、項目１３９〜１６７に記載の方法。
（項目１６９）
前記造血幹細胞および／または前駆細胞が、ヒトまたはマウス細胞である、項目１３９〜１６８に記載の方法。
（項目１７０）
前記幹細胞障害または前記前駆細胞障害が、悪性血液疾患である、項目１３９〜１６９に記載の方法。
（項目１７１）
前記悪性血液疾患が、急性リンパ性白血病、急性骨髄性白血病、慢性リンパ性白血病、慢性骨髄性白血病、びまん性大細胞型Ｂ細胞非ホジキンリンパ腫、マントル細胞リンパ腫、リンパ芽球性リンパ腫、バーキットリンパ腫、濾胞性Ｂ細胞非ホジキンリンパ腫、リンパ球優勢結節性ホジキンリンパ腫、多発性骨髄腫および若年性骨髄単球性白血病からなる群より選択される、項目１７０に記載の方法。
（項目１７２）
前記幹細胞障害または前記前駆細胞障害が、非悪性疾患である、項目１７０に記載の方法。
（項目１７３）
前記非悪性疾患が、骨髄線維症、骨髄異形成症候群、アミロイドーシス、重度の再生不良性貧血、発作性夜間ヘモグロビン尿症、免疫血球減少症、全身性硬化症、関節リウマチ、多発性硬化症、全身性エリテマトーデス、クローン病、慢性炎症性脱髄性多発根神経障害、ヒト免疫不全ウイルス（ＨＩＶ）、ファンコニー貧血、鎌状赤血球症、ベータサラセミアメジャー、ハーラー症候群（ＭＰＳ−ＩＨ）、副腎白質ジストロフィー、異染性白質ジストロフィー、家族性血球貪食性リンパ組織球症および他の組織球性障害、重症複合免疫不全症（ＳＣＩＤ）ならびにウィスコット・アルドリッチ症候群からなる群より選択される、項目１７２に記載の方法。