【手続補正書】
【提出日】令和2年8月6日(2020.8.6)
【手続補正１】
【補正対象書類名】特許請求の範囲
【補正対象項目名】全文
【補正方法】変更
【補正の内容】
【特許請求の範囲】
【請求項１】
被験者における腋臭状態を治療するための治療剤を含む医薬組成物であって、
前記治療剤は、前記被験者の標的細胞におけるＡＢＣＣ１１遺伝子の発現を腋臭低減レベルまで阻害するのに有効な量で投与される医薬組成物。
【請求項２】
請求項１記載の医薬組成物において、前記腋臭状態は、腋窩腋臭、胸部腋臭、性器腋臭、またはそれらの組み合わせを含む医薬組成物。
【請求項３】
請求項１記載の医薬組成物において、前記投与は前記状態の場所に局所的に実施される医薬組成物。
【請求項４】
請求項３記載の医薬組成物において、前記場所は、腋窩領域、胸部領域、および性器領域の１またはそれ以上を含む医薬組成物。
【請求項５】
請求項１記載の医薬組成物において、前記投与は、注射、マイクロニードルアレイ、局所投与、経皮投与、またはそれらの組み合わせを介して実施される医薬組成物。
【請求項６】
請求項１記載の医薬組成物において、前記治療薬は、遺伝子療法を介して前記標的細胞における前記ＡＢＣＣ１１遺伝子の発現を阻害するように構成される医薬組成物。
【請求項７】
請求項６記載の医薬組成物において、前記治療薬は、ＣＲＩＳＰＲ／Ｃａｓ９システム、ｒｓ１７８２２９３１一塩基多型（ＳＮＰ）を含む治療用ポリヌクレオチド、およびそれらの組み合わせから成る群から選択されるメンバーである医薬組成物。
【請求項８】
請求項１記載の医薬組成物において、前記治療薬は、低分子干渉ＲＮＡ（ｓｉＲＮＡ）、マイクロＲＮＡ（ｍｉＲＮＡ）、モルフォリノ、アンチセンスオリゴヌクレオチド（ＡＳＯ）、ペプチド核酸、小分子阻害剤、およびそれらの組み合わせから成る群から選択されるメンバーである医薬組成物。
【請求項９】
請求項１記載の医薬組成物において、前記治療薬は約０．０１ｍｇ〜約１００ｍｇ／用量の量で投与される医薬組成物。
【請求項１０】
請求項１記載の医薬組成物において、前記治療薬は前記標的細胞による吸収を促進するための自己送達修飾を含む医薬組成物。
【請求項１１】
請求項１記載の医薬組成物において、前記自己送達修飾は、脂質、コレステロール、天然リガンド、ペプチド、および化学修飾の１またはそれ以上を含む医薬組成物。
【請求項１２】
請求項１記載の医薬組成物において、前記治療薬はｓｉＲＮＡである医薬組成物。
【請求項１３】
請求項１２記載の医薬組成物において、前記ｓｉＲＮＡは、配列ＩＤ番号３２６〜９７３のいずれか１つに対して少なくとも９０％相同である配列、または前記配列のいずれか１つの少なくとも１５の連続ヌクレオチドを有するそれらのセグメントを含む医薬組成物。
【請求項１４】
請求項１２記載の医薬組成物において、前記ｓｉＲＮＡは、配列ＩＤ番号９７０、配列ＩＤ番号９７１、配列ＩＤ番号９７２、または配列ＩＤ番号９７３に対して少なくとも９０％相同である配列を有する医薬組成物。
【請求項１５】
請求項１記載の医薬組成物において、前記治療薬は、前記ＡＢＣＣ１１遺伝子の発現を阻害するため、配列ＩＤ番号２〜３２５から個別に選択される１またはそれ以上の遺伝子配列を標的にするように構成される医薬組成物。
【請求項１６】
請求項１記載の医薬組成物において、前記標的細胞はアポクリン細胞である医薬組成物。
【請求項１７】
請求項１記載の医薬組成物において、発現の前記腋臭低減レベルはベースラインよりも少なくとも３０％低い医薬組成物。
【請求項１８】
治療組成物であって、
治療有効量のＡＢＣＣ１１遺伝子阻害剤と、
薬学的に許容できる担体と、
を有する治療組成物。
【請求項１９】
請求項１８記載の治療組成物において、治療薬の前記量は、前記ＡＢＣＣ１１遺伝子の発現をベースラインよりも少なくとも３０％低いレベルまで低減するのに十分な量である治療組成物。
【請求項２０】
請求項１８記載の治療組成物において、前記治療薬は、ＣＲＩＳＰＲ／Ｃａｓ９システム、ｒｓ１７８２２９３１一塩基多型（ＳＮＰ）を含む治療用ポリヌクレオチド、およびそれらの組み合わせから成る群から選択されるメンバーである治療組成物。
【請求項２１】
請求項１８記載の治療組成物において、前記治療薬は、低分子干渉ＲＮＡ（ｓｉＲＮＡ）、マイクロＲＮＡ（ｍｉＲＮＡ）、モルフォリノ、アンチセンスオリゴヌクレオチド（ＡＳＯ）、ペプチド核酸、小分子阻害剤、およびそれらの組み合わせから成る群から選択されるメンバーである治療組成物。
【請求項２２】
請求項１８記載の治療組成物において、前記治療薬は前記標的細胞による吸収を促進するための自己送達修飾を有する治療組成物。
【請求項２３】
請求項２２記載の治療組成物において、前記自己送達修飾は、脂質、コレステロール、天然リガンド、ペプチド、および化学修飾の１またはそれ以上を有する治療組成物。
【請求項２４】
請求項１８記載の治療組成物において、前記治療薬はｓｉＲＮＡを有する治療組成物。
【請求項２５】
請求項２４記載の治療組成物において、前記ｓｉＲＮＡは、配列ＩＤ番号３２６〜９７３のいずれか１つに対して少なくとも９０％相同である配列、または前記配列のいずれか１つの少なくとも１５の連続ヌクレオチドを有するそれらのセグメントを有する治療組成物。
【請求項２６】
請求項２４記載の治療組成物において、前記ｓｉＲＮＡは、配列ＩＤ番号９７０、配列ＩＤ番号９７１、配列ＩＤ番号９７２、または配列ＩＤ番号９７３に対して少なくとも９０％相同である配列を有する治療組成物。
【請求項２７】
請求項１８記載の治療組成物において、前記治療薬は前記組成物中に約０．０００１ｗｔ％〜約２０ｗｔ％の量で存在する治療組成物。
【請求項２８】
請求項１８記載の治療組成物において、前記薬学的に許容できる担体は注射用に製剤化される治療組成物。
【請求項２９】
請求項１８記載の治療組成物において、前記薬学的に許容できる担体はマイクロニードルアレイとして製剤化される治療組成物。
【請求項３０】
請求項１８記載の治療組成物において、前記薬学的に許容できる担体は局所または経皮送達系として製剤化される治療組成物。
【請求項３１】
請求項１８記載の治療組成物であって、さらに、追加的な治療薬を有する治療組成物。
【請求項３２】
請求項３１記載の治療組成物において、前記追加的な治療薬は、抗菌剤、発汗抑制剤、毒素、およびそれらの組み合わせから成る群から選択されるメンバーである治療組成物。
【手続補正２】
【補正対象書類名】明細書
【補正対象項目名】０００４
【補正方法】変更
【補正の内容】
【０００４】
本発明の性質および利点をより十分に理解するため、好ましい実施形態の以下の詳細な説明に対して、また以下のような貼付の図面と関連して参照がなされている。
この出願の発明に関連する先行技術文献情報としては、以下のものがある（国際出願日以降国際段階で引用された文献及び他国に国内移行した際に引用された文献を含む）。
（先行技術文献）
（特許文献）
（特許文献１）  米国特許出願公開第２０１２／０３２８７０２号明細書
（特許文献２）  米国特許出願公開第２０１６／０１８４２７９号明細書
（特許文献３）  米国特許出願公開第２０１２／０１５００２３号明細書
（特許文献４）  国際公開第２００５／１０３７１６号
（特許文献５）  国際公開第２０１３／０２５９５２号
（非特許文献）
（非特許文献１）  ＴＯＹＯＤＡ，Ｙ．ｅｔ  ａｌ．Ｒｅｇｕｌａｔｉｏｎ  Ｏｆ  Ｔｈｅ  Ａｘｉｌｌａｒｙ  Ｏｓｍｉｄｒｏｓｉｓ−Ａｓｓｏｃｉａｔｅｄ  ＡＢＣＣ１１  Ｐｒｏｔｅｉｎ  Ｓｔａｂｉｌｉｔｙ  Ｂｙ  Ｎ−Ｌｉｎｋｅｄ  Ｇｌｙｃｏｌｙｓａｌｔｉｏｎ：  Ｅｆｆｅｃｔ  ｏｒ  Ｇｌｕｃｏｓｅ  Ｃｏｎｄｉｔｉｏｎ．ＰＬｏＳ  ＯＮＥ．９  Ｊｕｎｅ  ２０１６，Ｖｏｌ．１１，ｅ０１５７１７２：  ｐａｇｅｓ  １−２３，ｄｏｉ：１０．１３７１／ｊｏｕｒｎａｌ．ｐｏｎｅ．Ｏ１５７１７２；  ｆｉｇｕｒｅｓ  ２，５；  ａｂｓｔｒａｃｔ；  ｐａｇｅ  ２，ｓｅｃｏｎｄ  ｐａｒａｇｒａｐｈ；  ｐａｇｅ  ９，ｓｅｃｏｎｄ  ｐａｒａｇｒａｐｈ；  ｐａｇｅ  １１，ｆｉｒｓｔ  ｐａｒａｇｒａｐｈ；  ｐａｇｅ  １８，ｔｈｉｒｄ
（非特許文献２）  ＲＡＭＡＫＲＩＳＨＮＡ，Ｓ．Ｇｅｎｅ  Ｄｉｓｒｕｐｔｉｏｎ  Ｂｙ  Ｃｅｌｌ−Ｐｅｎｅｔｒａｔｉｎｇ  Ｐｅｐｔｉｄｅ−Ｍｅｄｉａｔｅｄ  Ｄｅｌｉｖｅｒｙ  ｏｆ  Ｃａｓ９  Ｐｒｏｔｅｉｎ  Ａｎｄ  Ｇｕｉｄｅ  ＲＮＡ．Ｇｅｎｏｍｅ  Ｒｅｓｅａｒｃｈ，２  Ａｐｒｉｌ  ２０１４，Ｖｏｌ．２４，ｐａｇｅｓ  １０２０−１０２７，ｄｏｉ：ｌ０．１１０１／ｇｒ．１７１２６４．１１３；  ａｂｓｔｒａｃｔ；  ｐａｇｅ  １０２３，ｆｉｒｓｔ  ｃｏｌｕｍｎ，ｓｅｃｏｎｄ  ｐａｒａｇｒａｐｈ．