【手続補正書】
【提出日】令和2年3月17日(2020.3.17)
【手続補正１】
【補正対象書類名】特許請求の範囲
【補正対象項目名】全文
【補正方法】変更
【補正の内容】
【特許請求の範囲】
【請求項１】
（ｉ）アムホテリシンＢ（ＡｍＢ）又はＣ３−デオキシアムホテリシンＢ（Ｃ３ｄｅＯＡｍＢ）、或いはその薬学的に許容される塩若しくは水和物、及び
（ｉｉ）コレステロール
を含み、ＡｍＢ又はＣ３ｄｅＯＡｍＢ或いはその薬学的に許容される塩若しくは水和物とコレステロールとのモル比が１：２．６〜約１：５０の範囲である組成物。
【請求項２】
必要とする対象において嚢胞性線維症を治療するための組成物であって、
（ｉ）アムホテリシンＢ（ＡｍＢ）又はＣ３−デオキシアムホテリシンＢ（Ｃ３ｄｅＯＡｍＢ）、或いはその薬学的に許容される塩若しくは水和物、及び
（ｉｉ）コレステロール
を含む、組成物。
【請求項３】
嚢胞性線維症を有する対象において気道表面液のｐＨを高めるための組成物であって、
（ｉ）アムホテリシンＢ（ＡｍＢ）又はＣ３−デオキシアムホテリシンＢ（Ｃ３ｄｅＯＡｍＢ）、或いはその薬学的に許容される塩若しくは水和物、及び
（ｉｉ）コレステロール
を含む、組成物。
【請求項４】
ＡｍＢ又はＣ３ｄｅＯＡｍＢ或いはその薬学的に許容される塩若しくは水和物とコレステロールとが、約１：３〜約１：１５の範囲のモル比で存在する、請求項２又は３に記載の組成物。
【請求項５】
ＡｍＢ又はＣ３ｄｅＯＡｍＢ或いはその薬学的に許容される塩若しくは水和物とコレステロールとが、約１：４〜約１：１２の範囲のモル比で存在する、請求項１〜４のいずれか一項に記載の組成物。
【請求項６】
ＡｍＢ又はＣ３ｄｅＯＡｍＢ或いはその薬学的に許容される塩若しくは水和物とコレステロールとが、約１：５〜約１：１０の範囲のモル比で存在する、請求項５に記載の組成物。
【請求項７】
ＡｍＢ又はＣ３ｄｅＯＡｍＢ或いはその薬学的に許容される塩若しくは水和物とコレステロールとが複合体として存在する、請求項１〜６のいずれか一項に記載の組成物。
【請求項８】
必要とする対象において嚢胞性線維症を治療するための組成物であって、アムホテリシンＢ（ＡｍＢ）又はその薬学的に許容される塩若しくは水和物を含む、組成物。
【請求項９】
嚢胞性線維症を有する対象において気道表面液のｐＨを高めるための組成物であって、アムホテリシンＢ（ＡｍＢ）又はその薬学的に許容される塩若しくは水和物を含む、組成物。
【請求項１０】
嚢胞性線維症を有する対象において気道表面液中の重炭酸イオンを増加させるための組成物であって、アムホテリシンＢ（ＡｍＢ）又はその薬学的に許容される塩若しくは水和物を含む、組成物。
【請求項１１】
前記対象はヒトである、請求項２〜４及び８〜１０のいずれか一項に記載の組成物。
【請求項１２】
前記ヒトは１２歳未満である、請求項１１に記載の組成物。
【請求項１３】
前記ヒトは１２歳以上である、請求項１１に記載の組成物。
【請求項１４】
前記治療は遺伝子型非依存性である、請求項２又は８に記載の組成物。
【請求項１５】
前記嚢胞性線維症が難治性である、請求項２〜４及び８〜１４のいずれか一項に記載の組成物。
【請求項１６】
全身投与用、静脈内投与用、気道投与用、又はエアロゾル投与用に製剤化されている、請求項１〜１５のいずれか一項に記載の組成物。
【手続補正２】
【補正対象書類名】明細書
【補正対象項目名】０３８６
【補正方法】変更
【補正の内容】
【０３８６】
等価物
明確な理解のために、これまで、例証及び実例を通して本発明を詳細に説明してきたが、本発明の範囲又はその任意の具体的な実施形態に影響を与えることなく、幅広い及び同等の条件、配合及び他のパラメータの範囲内で本発明を修正又は変更しても同様に実施でき、またこのような修正及び変更が添付の特許請求の範囲に含まれることが意図されていることは当業者に明白であろう。
最後に、本発明の好ましい実施態様を項分け記載する。
［実施態様１］
（ｉ）アムホテリシンＢ（ＡｍＢ）又はその薬学的に許容される塩若しくは水和物、及び（ｉｉ）コレステロールを含み、ＡｍＢのコレステロールに対するモル比が１：２．６〜約１：５０の範囲である組成物。
［実施態様２］
ＡｍＢのコレステロールに対するモル比が約１：４〜約１：１２の範囲である、実施態様１に記載の組成物。
［実施態様３］
ＡｍＢのコレステロールに対するモル比が約１：５〜約１：１０の範囲である、実施態様１に記載の組成物。
［実施態様４］
ＡｍＢとコレステロールは複合体として存在する、実施態様１〜３のいずれかに記載の組成物。
［実施態様５］
全身投与用に製剤化されている、実施態様１〜４のいずれかに記載の組成物。
［実施態様６］
静脈内投与用に製剤化されている、実施態様５に記載の組成物。
［実施態様７］
気道投与用に製剤化されている、実施態様１〜４のいずれかに記載の組成物。
［実施態様８］
エアロゾル投与用に製剤化されている、実施態様７に記載の組成物。
［実施態様９］
（ｉ）Ｃ３−デオキシアムホテリシンＢ（Ｃ３ｄｅＯＡｍＢ）又はその薬学的に許容される塩若しくは水和物、及び（ｉｉ）コレステロールを含み、Ｃ３ｄｅＯＡｍＢのコレステロールに対するモル比が１：２．６〜約１：５０の範囲である組成物。
［実施態様１０］
Ｃ３ｄｅＯＡｍＢのコレステロールに対するモル比が約１：４〜約１：１２の範囲である、実施態様９に記載の組成物。
［実施態様１１］
Ｃ３ｄｅＯＡｍＢのコレステロールに対するモル比が約１：５〜約１：１０の範囲である、実施態様９に記載の組成物。
［実施態様１２］
Ｃ３ｄｅＯＡｍＢとコレステロールは複合体として存在する、実施態様９〜１１のいずれかに記載の組成物。
［実施態様１３］
全身投与用に製剤化されている、実施態様９〜１２のいずれかに記載の組成物。
［実施態様１４］
静脈内投与用に製剤化されている、実施態様１３に記載の組成物。
［実施態様１５］
気道投与用に製剤化されている、実施態様９〜１２のいずれかに記載の組成物。
［実施態様１６］
エアロゾル投与用に製剤化されている、実施態様１５に記載の組成物。
［実施態様１７］
嚢胞性線維症を治療する方法であって、必要とする対象に、（ｉ）アムホテリシンＢ（ＡｍＢ）又はその薬学的に許容される塩若しくは水和物、及び（ｉｉ）コレステロールを含む組成物の治療有効量を投与し、それによって嚢胞性線維症を治療することを含む方法。
［実施態様１８］
ＡｍＢとコレステロールは、約１：３〜約１：１５の範囲のモル比で存在する、実施態様１７に記載の方法。
［実施態様１９］
ＡｍＢとコレステロールは、約１：４〜約１：１２の範囲のモル比で存在する、実施態様１７に記載の方法。
［実施態様２０］
ＡｍＢとコレステロールは、約１：５〜約１：１０の範囲のモル比で存在する、実施態様１８に記載の方法。
［実施態様２１］
ＡｍＢとコレステロールは複合体として存在する、実施態様１７〜２０のいずれかに記載の方法。
［実施態様２２］
前記組成物は全身投与される、実施態様１７〜２１のいずれかに記載の方法。
［実施態様２３］
前記組成物は静脈内投与される、実施態様２２に記載の方法。
［実施態様２４］
前記組成物は前記対象の気道に投与される、実施態様１７〜２１のいずれかに記載の方法。
［実施態様２５］
前記組成物はエアロゾルとして投与される、実施態様２４に記載の方法。
［実施態様２６］
嚢胞性線維症を治療する方法であって、必要とする対象に、（ｉ）Ｃ３−デオキシアムホテリシンＢ（Ｃ３ｄｅＯＡｍＢ）又はその薬学的に許容される塩若しくは水和物、及び（ｉｉ）コレステロールを含む組成物の治療有効量を投与し、それによって嚢胞性線維症を治療することを含む方法。
［実施態様２７］
Ｃ３ｄｅＯＡｍＢとコレステロールは、約１：３〜約１：１５の範囲のモル比で存在する、実施態様２６に記載の方法。
［実施態様２８］
Ｃ３ｄｅＯＡｍＢとコレステロールは、約１：４〜約１：１２の範囲のモル比で存在する、実施態様２６に記載の方法。
［実施態様２９］
Ｃ３ｄｅＯＡｍＢとコレステロールは、約１：５〜約１：１０の範囲のモル比で存在する、実施態様２６に記載の方法。
［実施態様３０］
Ｃ３ｄｅＯＡｍＢとコレステロールは複合体として存在する、実施態様２６〜２９のいずれかに記載の方法。
［実施態様３１］
前記組成物は全身投与される、実施態様２６〜３０のいずれかに記載の方法。
［実施態様３２］
前記組成物は静脈内投与される、実施態様３１に記載の方法。
［実施態様３３］
前記組成物は前記対象の気道に投与される、実施態様２６〜３０のいずれかに記載の方法。
［実施態様３４］
前記組成物はエアロゾルとして投与される、実施態様３３に記載の方法。
［実施態様３５］
嚢胞性線維症を有する対象において気道表面液のｐＨを高める方法であって、嚢胞性線維症を有する対象に、（ｉ）アムホテリシンＢ（ＡｍＢ）又はその薬学的に許容される塩若しくは水和物、及び（ｉｉ）コレステロールを含む組成物の治療有効量を投与し、それによって嚢胞性線維症を有する対象において気道表面液のｐＨを高めることを含む方法。
［実施態様３６］
ＡｍＢとコレステロールは、約１：３〜約１：１５の範囲のモル比で存在する、実施態様３５に記載の方法。
［実施態様３７］
ＡｍＢとコレステロールは、約１：４〜約１：１２の範囲のモル比で存在する、実施態様３５に記載の方法。
［実施態様３８］
ＡｍＢとコレステロールは、約１：５〜約１：１０の範囲のモル比で存在する、実施態様３５に記載の方法。
［実施態様３９］
ＡｍＢとコレステロールは複合体として存在する、実施態様３５〜３８のいずれかに記載の方法。
［実施態様４０］
前記組成物は全身投与される、実施態様３５〜３９のいずれかに記載の方法。
［実施態様４１］
前記組成物は静脈内投与される、実施態様４０に記載の方法。
［実施態様４２］
前記組成物は前記対象の気道に投与される、実施態様３５〜３９のいずれかに記載の方法。
［実施態様４３］
前記組成物はエアロゾルとして投与される、実施態様４２に記載の方法。
［実施態様４４］
嚢胞性線維症を有する対象において気道表面液のｐＨを高める方法であって、嚢胞性線維症を有する対象に、（ｉ）Ｃ３−デオキシアムホテリシンＢ（Ｃ３ｄｅＯＡｍＢ）又はその薬学的に許容される塩若しくは水和物、及び（ｉｉ）コレステロールを含む組成物の治療有効量を投与し、それによって嚢胞性線維症を有する対象において気道表面液のｐＨを高めることを含む方法。
［実施態様４５］
Ｃ３ｄｅＯＡｍＢとコレステロールは、約１：３〜約１：１５の範囲のモル比で存在する、実施態様４４に記載の方法。
［実施態様４６］
Ｃ３ｄｅＯＡｍＢとコレステロールは、約１：４〜約１：１２の範囲のモル比で存在する、実施態様４４に記載の方法。
［実施態様４７］
Ｃ３ｄｅＯＡｍＢとコレステロールは、約１：５〜約１：１０の範囲のモル比で存在する、実施態様４４に記載の方法。
［実施態様４８］
Ｃ３ｄｅＯＡｍＢとコレステロールは複合体として存在する、実施態様４４〜４７のいずれかに記載の方法。
［実施態様４９］
前記組成物は全身投与される、実施態様４４〜４８のいずれかに記載の方法。
［実施態様５０］
前記組成物は静脈内投与される、実施態様４９に記載の方法。
［実施態様５１］
前記組成物は前記対象の気道に投与される、実施態様４４〜４８のいずれかに記載の方法。
［実施態様５２］
前記組成物はエアロゾルとして投与される、実施態様５１に記載の方法。
［実施態様５３］
前記対象はヒトである、実施態様１７〜５２のいずれかに記載の方法。
［実施態様５４］
前記ヒトは１２歳未満である、実施態様５３に記載の方法。
［実施態様５５］
前記ヒトは１２歳以上である、実施態様５３に記載の方法。
［実施態様５６］
嚢胞性線維症を治療する方法であって、必要とする対象に、アムホテリシンＢ（ＡｍＢ）又はその薬学的に許容される塩若しくは水和物を含む組成物の治療有効量を投与し、それによって嚢胞性線維症を治療することを含む方法。
［実施態様５７］
嚢胞性線維症を有する対象において気道表面液のｐＨを高める方法であって、嚢胞性線維症を有する対象に、アムホテリシンＢ（ＡｍＢ）又はその薬学的に許容される塩若しくは水和物を含む組成物の治療有効量を投与し、それによって嚢胞性線維症を有する対象において気道表面液のｐＨを高めることを含む方法。
［実施態様５８］
嚢胞性線維症を有する対象において気道表面液中の重炭酸イオンを増加させる方法であって、嚢胞性線維症を有する対象に、治療有効量のアムホテリシンＢ（ＡｍＢ）又はその薬学的に許容される塩若しくは水和物を投与し、それによって嚢胞性線維症を有する対象において気道表面液中の重炭酸イオンを増加させることを含む方法。
［実施態様５９］
前記組成物は全身投与される、実施態様５６〜５８のいずれかに記載の方法。
［実施態様６０］
前記組成物は静脈内投与される、実施態様５９に記載の方法。
［実施態様６１］
前記組成物は前記対象の気道に投与される、実施態様５６〜５８のいずれかに記載の方法。
［実施態様６２］
前記組成物はエアロゾルとして投与される、実施態様６１に記載の方法。
［実施態様６３］
前記対象はヒトである、実施態様５６〜６２のいずれかに記載の方法。
［実施態様６４］
前記ヒトは１２歳未満である、実施態様６３に記載の方法。
［実施態様６５］
前記ヒトは１２歳以上である、実施態様６３に記載の方法。
［実施態様６６］
前記治療は遺伝子型非依存性である、実施態様１７〜３４及び５６のいずれかに記載の方法。
［実施態様６７］
前記嚢胞性線維症が難治性である、実施態様１７〜６６のいずれかに記載の方法。