【手続補正書】
【提出日】令和2年2月3日(2020.2.3)
【手続補正１】
【補正対象書類名】特許請求の範囲
【補正対象項目名】全文
【補正方法】変更
【補正の内容】
【特許請求の範囲】
【請求項１】
衛星細胞の増殖を増加させるための、キナーゼ阻害剤、Ｇタンパク質共役受容体（ＧＰＣＲ）モジュレーター、ヒストンデアセチラーゼ（ＨＤＡＣ）モジュレーター、エピジェネティック修飾因子、ヘッジホッグシグナル伝達経路モジュレーター、神経ペプチド、ドーパミン受容体モジュレーター、セロトニン受容体モジュレーター、ヒスタミン受容体モジュレーター、アデノシン受容体アゴニスト、イオノフォア、イオンチャネルモジュレーター、ガンマ−セクレターゼモジュレーター、コルチコステロイド、およびその任意の組み合わせからなる群より選択される化合物を含む組成物であって、衛星細胞が前記組成物と接触させられることを特徴とする、組成物。
【請求項２】
前記化合物が、小さな有機または無機分子；サッカリン；オリゴ糖；多糖；ペプチド、タンパク質、ペプチド類似体および誘導体；抗体、抗体断片、ペプチド模倣物質；核酸；核酸類似体および誘導体；生物材料から作製される抽出物；天然に存在する組成物または合成組成物；ならびにその任意の組み合わせからなる群より選択される、請求項１に記載の組成物。
【請求項３】
前記化合物が、Ｂ−Ｒａｆ阻害剤、ＪＡＫ３阻害剤、ｐ３８ＭＡＰＫ阻害剤、Ｃ−Ｒａｆ１阻害剤、Ａｋｔ阻害剤、ＥＲＫ阻害剤、ＢＭＫ１／ＥＲＫ５阻害剤、ｐ３８ＭＡＰＫ阻害剤、ＲＴＫ阻害剤、ＥＲＫ５阻害剤、Ｂｃｒ−Ａｂｌ阻害剤、ＲｈｏＫ阻害剤、ｐ３８阻害剤、ｐ１１０阻害剤、ＦＡＫ阻害剤、ＡＴＰ競合ＪＮＫ阻害剤、ＭＥＬＫ阻害剤、表５に特定されている経路の阻害剤、Ｆｌｔ３キナーゼ阻害剤、ＰＤＧＦＲ／ＥＧＦＲ阻害剤、Ｂｃｒ−ａｂｌ阻害剤、Ｊａｋ３阻害剤、ＳＲＣキナーゼ阻害剤、ＨＤＡＣ１修飾因子、ＨＤＡ３１修飾因子、ＨＤＡＣ６修飾因子、ＢＲＤ２修飾因子、ＢＲＤ２修飾因子、ＥＧＬＮ１修飾因子、またはその誘導体、塩、代謝産物、プロドラッグ、もしくは立体異性体のうちの１種または複数である、請求項１から２のいずれかに記載の組成物。
【請求項４】
前記化合物が、プロテインキナーゼ阻害剤および受容体キナーゼ阻害剤からなる群より選択される、請求項１から３のいずれかに記載の組成物。
【請求項５】
前記化合物が、
【化１７】
2019507186.tif 000001
【化１８】
2019507186.tif 000002
ＢＡＹ−４３９００６（すなわち、ソラフェニブ；ＨＭＳＬ１０００８−１０１−１）；ＨＧ−６−６４−０１（すなわち、ＨＭＳＬ１００１７−１０１−１）；ＨＫＩ−２７２（すなわち、ネラチニブ；ＨＭＳＬ１００１８−１０１−１）；ＫＩＮ００１−０５５（すなわち、ＨＹ−１１０６７；ＨＭＳＬ１００３３−１０１−１）；ＳＢ２３９０６３（すなわち、ＨＭＳＬ１００３６−１０１−１）；ＫＩＮ００１−２４２（すなわち、ＨＭＳＬ１００４４−１０４−１）；ＳＢ５９０８８５（すなわち、ＧＳＫ２１１８４３６；ＨＭＳＬ１００４６−１０１−１）；ＡＺ−６２８（すなわち、ＨＭＳＬ１００５０−１０１−１）；ＭＫ２２０６（すなわち、ＨＭＳＬ１００５７−１０２−１）；ＸＭＤ１１−５０（すなわち、ＬＲＲＫ２−ｉｎ−１；ＨＭＳＬ１００８６−１０１−１）；ＸＭＤ８−９２（すなわち、ＨＭＳＬ１００９４−１０１−１）；ＢＩＲＢ７９６；ドラマピモド（すなわち、ＨＭＳＬ１０１６９−１０１−１）；スニチニブリンゴ酸塩（すなわち、ＳＵ１１２４８；ステント；ＨＭＳＬ１０１７５−１０６−１）；ＧＤＣ−０８７９（すなわち、ＨＭＳＬ１０１８１−１０１−１）；ＸＭＤ８−８５（すなわち、ＨＭＳＬ１００９３−１０１−１）；ＡＭＮ−１０７（すなわち、ニロチニブ；ＨＭＳＬ１００９９−１０１−１）；Ｙ３９９８３（すなわち、ＨＭＳＬ１０１４９−１０２−１）；ＳＢ２０３５８０（すなわち、ＲＷＪ６４８０９；ＰＢ２０３５８０；ＨＭＳＬ１０１６７−１０１−１）；ＶＸ−７４５（すなわち、ＨＭＳＬ１０１６８−１０１−１）；ｐｓｅｕｄｏＸＬ７６５（すなわち、ＨＭＳＬ１０１７３−１０１−１）；Ｙ−２７６３２（すなわち、ＨＭＳＬ１０１７６−１０１−１）；ＰＨ−７９７８０４（すなわち、ＨＭＳＬ１０４３９−１０１）；ＶＸ−７０２（すなわち、ＨＭＳＬ１０４４０−１０１）；ＮＧ２５（すなわち、ＨＭＳＬ１０４１９−１０１）；ＳＢ２０２１９０（すなわち、ＨＭＳＬ１０４４１−１０１）；ＢＩ−Ｄ１８７０（すなわち、ＨＭＳＬ１０４２３−１０１）；ＢＩＸ０２５６５（すなわち、ＨＭＳＬ１０４３４−１０１）；ＵＲＭＣ−０９９（すなわち、ＨＭＳＬ１０４５３−１０１）；スタウロスポリンアグリコン（すなわち、Ｋ２５２Ｃ；ＨＭＳＬ１０４５４−１０１）；ラリメチニブ（すなわち、ＬＹ２２２８８２０；ＨＭＳＬ１０４３８−１０３）；ＢＭＸ−ＩＮ−１（すなわち、ＨＭＳＬ１０４２７−１０１）；ＰＦ３６４４０２２（すなわち、ＨＭＳＬ１０４７６−１０１）；ＮＶＰ−ＢＨＧ７１２（すなわち、ＫＩＮ００１−２６５；ＨＭＳＬ１０２００−１０１）；ボスチニブ（すなわち、ＳＫＩ−６０６；ＨＭＳＬ１０１８９−１０１）；ＮＶＰ−ＴＡＥ２２６（すなわち、ＣＨＩＲ−２６５；ＨＭＳＬ１０２０７−１０１）；ＲＡＤ００１（すなわち、エベロリムス；ＨＭＳＬ１０２３５−１０１）；ＣＣ−４０１（すなわち、ＨＭＳＬ１０１８５−１０１）；ＣＧＰ７４５１４Ａ（すなわち、ＨＭＳＬ１０３５５−１０１）；ＫＩＮ００１−２６９（すなわち、ＨＭＳＬ１０１９５−１０１）；ＲＡＦ２６５（すなわち、ＨＭＳＬ１０２０６−１０１）；ＯＴＳＳＰ１６７（すなわち、ＨＭＳＬ１０３３７−１０２）；ドルソモルフィン（すなわち、Ｃｏｍｐｏｕｎｄ  Ｃ；ＢＭＬ２７５；ＨＭＳＬ１０３９９−１０２）；ロスマピモド（すなわち、ＧＳＫ−ＡＨＡＢ；ＳＢ８５６５５３；ＧＷ８５６５５３Ｘ；ＨＭＳＬ１０４０２−１０１）；ＡＺＤ５３６３（すなわち、ＨＭＳＬ１０３７０−１０１）；ＲＯ３１−８２２０（すなわち、ビスインドリルマレイミドＩＸ；ＨＭＳＬ１０４０７−１０３）；ソトラスタウリン（すなわち、ＡＥＢ０７１；ＨＭＳＬ１０４０８−１０１）；ＴＡＫ−６３２（すなわち、ＨＭＳＬ１０４０９−１０１）；ＦＲＡＸ５９７（すなわち、ＨＭＳＬ１０４００−１０１）；ＧＷ２５８０（すなわち、ＨＭＳＬ１０４０１−１０１）；アリセルチブ（すなわち、ＭＬＮ８２３７；ＨＭＳＬ１０３９１−１０１）、（＋）−ＪＱ１；Ｓ）−ＪＱ１；ベリノスタット（すなわち、ＰＸＤ１０１）；ＭＳ−２７５（すなわち、エンチノスタット；ＭＳ−２７−２７５）；ボリノスタット（すなわち、スベロイルアニリドヒドロキサム酸（ＳＡＨＡ）；ゾリンザ）；モセチノスタット（すなわち、ＭＧＣＤ０１０３）；Ｉ−ＢＥＴ（すなわち、ＧＳＫ５２５７６２Ａ）；ＳＢ９３９（すなわち、プラシノスタット）；ＰＦＩ−１）；ロシリノスタット（すなわち、ＡＣＹ−１２１５）；Ｉ−ＢＥＴ１５１（すなわち、ＧＳＫ１２１０１５１Ａ）；ＩＯＸ２；およびその任意の組み合わせからなる群より選択される、請求項１から４のいずれかに記載の組成物。
【請求項６】
前記化合物が、前記衛星細胞と約０．０１ｎＭ〜約１００μＭの濃度で接触させられることを特徴とする、請求項１から５のいずれかに記載の組成物。
【請求項７】
前記接触が少なくとも１時間にわたる、請求項１から６のいずれかに記載の組成物。
【請求項８】
前記接触が１〜７日間にわたる、請求項１から７のいずれかに記載の組成物。
【請求項９】
前記接触がｉｎ  ｖｉｔｒｏである、請求項１から８のいずれかに記載の組成物。
【請求項１０】
前記接触がｅｘ  ｖｉｖｏである、請求項１から９のいずれかに記載の組成物。
【請求項１１】
前記接触がｉｎ  ｖｉｖｏである、請求項１から１０のいずれかに記載の組成物。
【請求項１２】
ｉｎ  ｖｉｖｏでの接触が哺乳動物における接触である、請求項１１に記載の組成物。
【請求項１３】
ｉｎ  ｖｉｖｏでの接触がヒトにおける接触である、請求項１１または１２に記載の組成物。
【請求項１４】
前記ｉｎ  ｖｉｖｏでの接触が被験体における接触であり、前記被験体が損傷筋組織のための処置を必要としている、請求項１１から１３のいずれかに記載の組成物。
【請求項１５】
前記損傷筋組織が、物理的傷害または事故、疾患、感染、濫用、血液循環の喪失、または筋萎縮もしくは消耗の結果である、請求項１４に記載の組成物。
【請求項１６】
前記損傷筋組織が、ジストロフィーの筋肉または老化している筋肉である、請求項１４または１５に記載の組成物。
【請求項１７】
前記損傷筋組織が筋萎縮／消耗の結果である、請求項１４から１６のいずれかに記載の組成物。
【請求項１８】
被験体において筋肉を修復または再生するための、化合物を含む組成物であって、前記化合物が、キナーゼ阻害剤、Ｇタンパク質共役受容体（ＧＰＣＲ）モジュレーター、ヒストンデアセチラーゼ（ＨＤＡＣ）モジュレーター、エピジェネティック修飾因子、ヘッジホッグシグナル伝達経路モジュレーター、神経ペプチド、ドーパミン受容体モジュレーター、セロトニン受容体モジュレーター、ヒスタミン受容体モジュレーター、イオノフォア、イオンチャネルモジュレーター、ガンマ−セクレターゼモジュレーター、およびその任意の組み合わせからなる群より選択され、前記組成物は前記被験体に投与されることを特徴とし、前記被験体は損傷筋組織を有する、組成物。
【請求項１９】
前記損傷筋組織が、物理的傷害または事故、疾患、感染、濫用、血液循環の喪失、または筋萎縮もしくは消耗の結果である、請求項１８に記載の組成物。
【請求項２０】
前記損傷筋組織が、ジストロフィーの筋肉または老化している筋肉である、請求項１８から１９のいずれかに記載の組成物。
【請求項２１】
前記損傷筋組織が筋萎縮／消耗の結果である、請求項１８から２０のいずれかに記載の組成物。
【請求項２２】
前記被験体が哺乳動物である、請求項１８から２１のいずれかに記載の組成物。
【請求項２３】
前記被験体がヒトである、請求項１８から２２のいずれかに記載の組成物。
【請求項２４】
前記組成物が治療剤と共投与されることを特徴とする、請求項１８から２３のいずれかに記載の組成物。
【請求項２５】
前記組成物および前記治療剤が同じ製剤中で投与されることを特徴とする、請求項２４に記載の組成物。
【請求項２６】
前記化合物が１μｇ／ｋｇ〜１５０ｍｇ／ｋｇの投薬量で投与されることを特徴とする、請求項１８から２５のいずれかに記載の組成物。
【請求項２７】
前記投与が、注射、注入、点滴注入、吸入、または摂取によるものである、請求項１８から２６のいずれかに記載の組成物。
【請求項２８】
前記投与が１日１回である、請求項１８から２７のいずれかに記載の組成物。
【請求項２９】
前記被験体が筋修復または再生のために処置される前に、前記被験体が、筋損傷または筋萎縮／消耗について診断されていることを特徴とする、請求項１８から２８のいずれかに記載の組成物。
【請求項３０】
前記化合物が、
【化１９】
2019507186.tif 000003
【化２０】
2019507186.tif 000004
ＢＡＹ−４３９００６（すなわち、ソラフェニブ；ＨＭＳＬ１０００８−１０１−１）；ＨＧ−６−６４−０１（すなわち、ＨＭＳＬ１００１７−１０１−１）；ＨＫＩ−２７２（すなわち、ネラチニブ；ＨＭＳＬ１００１８−１０１−１）；ＫＩＮ００１−０５５（すなわち、ＨＹ−１１０６７；ＨＭＳＬ１００３３−１０１−１）；ＳＢ２３９０６３（すなわち、ＨＭＳＬ１００３６−１０１−１）；ＫＩＮ００１−２４２（すなわち、ＨＭＳＬ１００４４−１０４−１）；ＳＢ５９０８８５（すなわち、ＧＳＫ２１１８４３６；ＨＭＳＬ１００４６−１０１−１）；ＡＺ−６２８（すなわち、ＨＭＳＬ１００５０−１０１−１）；ＭＫ２２０６（すなわち、ＨＭＳＬ１００５７−１０２−１）；ＸＭＤ１１−５０（すなわち、ＬＲＲＫ２−ｉｎ−１；ＨＭＳＬ１００８６−１０１−１）；ＸＭＤ８−９２（すなわち、ＨＭＳＬ１００９４−１０１−１）；ＢＩＲＢ７９６；ドラマピモド（すなわち、ＨＭＳＬ１０１６９−１０１−１）；スニチニブリンゴ酸塩（すなわち、ＳＵ１１２４８；ステント；ＨＭＳＬ１０１７５−１０６−１）；ＧＤＣ−０８７９（すなわち、ＨＭＳＬ１０１８１−１０１−１）；ＸＭＤ８−８５（すなわち、ＨＭＳＬ１００９３−１０１−１）；ＡＭＮ−１０７（すなわち、ニロチニブ；ＨＭＳＬ１００９９−１０１−１）；Ｙ３９９８３（すなわち、ＨＭＳＬ１０１４９−１０２−１）；ＳＢ２０３５８０（すなわち、ＲＷＪ６４８０９；ＰＢ２０３５８０；ＨＭＳＬ１０１６７−１０１−１）；ＶＸ−７４５（すなわち、ＨＭＳＬ１０１６８−１０１−１）；ｐｓｅｕｄｏＸＬ７６５（すなわち、ＨＭＳＬ１０１７３−１０１−１）；Ｙ−２７６３２（すなわち、ＨＭＳＬ１０１７６−１０１−１）；ＰＨ−７９７８０４（すなわち、ＨＭＳＬ１０４３９−１０１）；ＶＸ−７０２（すなわち、ＨＭＳＬ１０４４０−１０１）；ＮＧ２５（すなわち、ＨＭＳＬ１０４１９−１０１）；ＳＢ２０２１９０（すなわち、ＨＭＳＬ１０４４１−１０１）；ＢＩ−Ｄ１８７０（すなわち、ＨＭＳＬ１０４２３−１０１）；ＢＩＸ０２５６５（すなわち、ＨＭＳＬ１０４３４−１０１）；ＵＲＭＣ−０９９（すなわち、ＨＭＳＬ１０４５３−１０１）；スタウロスポリンアグリコン（すなわち、Ｋ２５２Ｃ；ＨＭＳＬ１０４５４−１０１）；ラリメチニブ（すなわち、ＬＹ２２２８８２０；ＨＭＳＬ１０４３８−１０３）；ＢＭＸ−ＩＮ−１（すなわち、ＨＭＳＬ１０４２７−１０１）；ＰＦ３６４４０２２（すなわち、ＨＭＳＬ１０４７６−１０１）；ＮＶＰ−ＢＨＧ７１２（すなわち、ＫＩＮ００１−２６５；ＨＭＳＬ１０２００−１０１）；ボスチニブ（すなわち、ＳＫＩ−６０６；ＨＭＳＬ１０１８９−１０１）；ＮＶＰ−ＴＡＥ２２６（すなわち、ＣＨＩＲ−２６５；ＨＭＳＬ１０２０７−１０１）；ＲＡＤ００１（すなわち、エベロリムス；ＨＭＳＬ１０２３５−１０１）；ＣＣ−４０１（すなわち、ＨＭＳＬ１０１８５−１０１）；ＣＧＰ７４５１４Ａ（すなわち、ＨＭＳＬ１０３５５−１０１）；ＫＩＮ００１−２６９（すなわち、ＨＭＳＬ１０１９５−１０１）；ＲＡＦ２６５（すなわち、ＨＭＳＬ１０２０６−１０１）；ＯＴＳＳＰ１６７（すなわち、ＨＭＳＬ１０３３７−１０２）；ドルソモルフィン（すなわち、Ｃｏｍｐｏｕｎｄ  Ｃ；ＢＭＬ２７５；ＨＭＳＬ１０３９９−１０２）；ロスマピモド（すなわち、ＧＳＫ−ＡＨＡＢ；ＳＢ８５６５５３；ＧＷ８５６５５３Ｘ；ＨＭＳＬ１０４０２−１０１）；ＡＺＤ５３６３（すなわち、ＨＭＳＬ１０３７０−１０１）；ＲＯ３１−８２２０（すなわち、ビスインドリルマレイミドＩＸ；ＨＭＳＬ１０４０７−１０３）；ソトラスタウリン（すなわち、ＡＥＢ０７１；ＨＭＳＬ１０４０８−１０１）；ＴＡＫ−６３２（すなわち、ＨＭＳＬ１０４０９−１０１）；ＦＲＡＸ５９７（すなわち、ＨＭＳＬ１０４００−１０１）；ＧＷ２５８０（すなわち、ＨＭＳＬ１０４０１−１０１）；アリセルチブ（すなわち、ＭＬＮ８２３７；ＨＭＳＬ１０３９１−１０１）、（＋）−ＪＱ１；Ｓ）−ＪＱ１；ベリノスタット（すなわち、ＰＸＤ１０１）；ＭＳ−２７５（すなわち、エンチノスタット；ＭＳ−２７−２７５）；ボリノスタット（すなわち、スベロイルアニリドヒドロキサム酸（ＳＡＨＡ）；ゾリンザ）；モセチノスタット（すなわち、ＭＧＣＤ０１０３）；Ｉ−ＢＥＴ（すなわち、ＧＳＫ５２５７６２Ａ）；ＳＢ９３９（すなわち、プラシノスタット）；ＰＦＩ−１）；ロシリノスタット（すなわち、ＡＣＹ−１２１５）；Ｉ−ＢＥＴ１５１（すなわち、ＧＳＫ１２１０１５１Ａ）；ＩＯＸ２；およびその任意の組み合わせからなる群より選択される、請求項１８から２９のいずれかに記載の組成物。
【請求項３１】
衛星細胞の増殖を誘導する、刺激する、増強する、または増加させる化合物をスクリーニングするためのハイスループットアッセイであって、
（ａ）衛星細胞を試験化合物と接触させるステップと；
（ｂ）衛星細胞の増殖を評価するステップと；
（ｃ）衛星細胞の複製または成長を誘導する、刺激する、増強する、または増加させる化合物を選択するステップと
を含む、ハイスループットアッセイ。
【請求項３２】
衛星細胞の増殖を評価する前記ステップが、細胞マーカーを検出することを含む、請求項３１に記載のアッセイ。
【請求項３３】
前記細胞マーカーが、ＣＸＣＲ４、β１−インテグリン、Ｓｃａ−１、Ｍａｃ−１、ＣＤ４５、ＰＡＸ７、ＰＡＸ３、Ｍｙｆ５、ＭｙｏＤ、デスミン、およびその任意の組み合わせからなる群より選択される、請求項３２に記載のアッセイ。
【請求項３４】
前記試験化合物が０．１ｎＭ〜１０００ｍＭの範囲の濃度を有する、請求項３１から３３のいずれかに記載のアッセイ。
【請求項３５】
前記アッセイを約１５℃〜約５５℃の範囲の温度で行う、請求項３１から３４のいずれかに記載のアッセイ。
【請求項３６】
前記試験化合物を、膵臓細胞と１時間から７日間にわたって接触させる、請求項３１から３５のいずれかに記載のアッセイ。
【請求項３７】
前記試験化合物が、衛星細胞の増殖を、非処置対照に対して少なくとも５％、１０％、２０％、３０％、４０％、５０％、５０％、７０％、８０％、９０％、１倍、１．１倍、１．５倍、２倍、３倍、４倍、５倍、１０倍、５０倍、１００倍またはそれより多く増加させる、請求項３１から３６のいずれかに記載のアッセイ。
【請求項３８】
前記衛星細胞が哺乳動物から単離されたものである、請求項３１から３７のいずれかに記載のアッセイ。
【請求項３９】
前記衛星細胞が被験体から単離されたものであり、前記被験体が損傷筋組織のための処置を必要としている、請求項３１から３８のいずれかに記載のアッセイ。
【請求項４０】
前記損傷筋組織が、物理的傷害または事故、疾患、感染、濫用、血液循環の喪失、または筋萎縮もしくは消耗の結果である、請求項３９に記載の方法。
【請求項４１】
前記損傷筋組織が、ジストロフィーの筋肉または老化している筋肉である、請求項３９または４０に記載の方法。
【請求項４２】
前記損傷筋組織が筋萎縮／消耗の結果である、請求項３９から４１のいずれかに記載の方法。
【手続補正２】
【補正対象書類名】明細書
【補正対象項目名】０４１９
【補正方法】変更
【補正の内容】
【０４１９】
好ましい実施形態を本明細書において詳細に表示および説明してきたが、本発明の精神から逸脱することなく、様々な変更、追加、置換などを成すことができ、したがって、これらは、下記の特許請求の範囲で定義されるとおりの本発明の範囲内であると判断されることは関連分野の当業者には明らかであろう。さらに、まだ示していない範囲で、当業者には、本明細書に記載および図示されている様々な実施形態のいずれか１つをさらに修飾して、本明細書において開示する他の実施形態のいずれかで示した特徴に組み込むことができることは理解されるであろう。
本発明の実施形態の例として以下の項目が挙げられる。
（項目１）
衛星細胞の増殖を増加させる方法であって、衛星細胞を、キナーゼ阻害剤、Ｇタンパク質共役受容体（ＧＰＣＲ）モジュレーター、ヒストンデアセチラーゼ（ＨＤＡＣ）モジュレーター、エピジェネティック修飾因子、ヘッジホッグシグナル伝達経路モジュレーター、神経ペプチド、ドーパミン受容体モジュレーター、セロトニン受容体モジュレーター、ヒスタミン受容体モジュレーター、アデノシン受容体アゴニスト、イオノフォア、イオンチャネルモジュレーター、ガンマ−セクレターゼモジュレーター、コルチコステロイド、およびその任意の組み合わせからなる群より選択される化合物と接触させるステップを含む、方法。
（項目２）
前記化合物が、小さな有機または無機分子；サッカリン；オリゴ糖；多糖；ペプチド、タンパク質、ペプチド類似体および誘導体；抗体、抗体断片、ペプチド模倣物質；核酸；核酸類似体および誘導体；生物材料から作製される抽出物；天然に存在する組成物または合成組成物；ならびにその任意の組み合わせからなる群より選択される、項目１に記載の方法。
（項目３）
前記化合物が、Ｂ−Ｒａｆ阻害剤、ＪＡＫ３阻害剤、ｐ３８ＭＡＰＫ阻害剤、Ｃ−Ｒａｆ１阻害剤、Ａｋｔ阻害剤、ＥＲＫ阻害剤、ＢＭＫ１／ＥＲＫ５阻害剤、ｐ３８ＭＡＰＫ阻害剤、ＲＴＫ阻害剤、ＥＲＫ５阻害剤、Ｂｃｒ−Ａｂｌ阻害剤、ＲｈｏＫ阻害剤、ｐ３８阻害剤、ｐ１１０阻害剤、ＦＡＫ阻害剤、ＡＴＰ競合ＪＮＫ阻害剤、ＭＥＬＫ阻害剤、表５に特定されている経路の阻害剤、Ｆｌｔ３キナーゼ阻害剤、ＰＤＧＦＲ／ＥＧＦＲ阻害剤、Ｂｃｒ−ａｂｌ阻害剤、Ｊａｋ３阻害剤、ＳＲＣキナーゼ阻害剤、ＨＤＡＣ１修飾因子、ＨＤＡ３１修飾因子、ＨＤＡＣ６修飾因子、ＢＲＤ２修飾因子、ＢＲＤ２修飾因子、ＥＧＬＮ１修飾因子、またはその誘導体、塩、代謝産物、プロドラッグ、もしくは立体異性体のうちの１種または複数である、項目１から２のいずれかに記載の方法。
（項目４）
前記化合物が、プロテインキナーゼ阻害剤および受容体キナーゼ阻害剤からなる群より選択される、項目１から３のいずれかに記載の方法。
（項目５）
前記化合物が、
【化１７】
2019507186.tif 000005
【化１８】
2019507186.tif 000006
ＢＡＹ−４３９００６（すなわち、ソラフェニブ；ＨＭＳＬ１０００８−１０１−１）；ＨＧ−６−６４−０１（すなわち、ＨＭＳＬ１００１７−１０１−１）；ＨＫＩ−２７２（すなわち、ネラチニブ；ＨＭＳＬ１００１８−１０１−１）；ＫＩＮ００１−０５５（すなわち、ＨＹ−１１０６７；ＨＭＳＬ１００３３−１０１−１）；ＳＢ２３９０６３（すなわち、ＨＭＳＬ１００３６−１０１−１）；ＫＩＮ００１−２４２（すなわち、ＨＭＳＬ１００４４−１０４−１）；ＳＢ５９０８８５（すなわち、ＧＳＫ２１１８４３６；ＨＭＳＬ１００４６−１０１−１）；ＡＺ−６２８（すなわち、ＨＭＳＬ１００５０−１０１−１）；ＭＫ２２０６（すなわち、ＨＭＳＬ１００５７−１０２−１）；ＸＭＤ１１−５０（すなわち、ＬＲＲＫ２−ｉｎ−１；ＨＭＳＬ１００８６−１０１−１）；ＸＭＤ８−９２（すなわち、ＨＭＳＬ１００９４−１０１−１）；ＢＩＲＢ７９６；ドラマピモド（すなわち、ＨＭＳＬ１０１６９−１０１−１）；スニチニブリンゴ酸塩（すなわち、ＳＵ１１２４８；ステント；ＨＭＳＬ１０１７５−１０６−１）；ＧＤＣ−０８７９（すなわち、ＨＭＳＬ１０１８１−１０１−１）；ＸＭＤ８−８５（すなわち、ＨＭＳＬ１００９３−１０１−１）；ＡＭＮ−１０７（すなわち、ニロチニブ；ＨＭＳＬ１００９９−１０１−１）；Ｙ３９９８３（すなわち、ＨＭＳＬ１０１４９−１０２−１）；ＳＢ２０３５８０（すなわち、ＲＷＪ６４８０９；ＰＢ２０３５８０；ＨＭＳＬ１０１６７−１０１−１）；ＶＸ−７４５（すなわち、ＨＭＳＬ１０１６８−１０１−１）；ｐｓｅｕｄｏＸＬ７６５（すなわち、ＨＭＳＬ１０１７３−１０１−１）；Ｙ−２７６３２（すなわち、ＨＭＳＬ１０１７６−１０１−１）；ＰＨ−７９７８０４（すなわち、ＨＭＳＬ１０４３９−１０１）；ＶＸ−７０２（すなわち、ＨＭＳＬ１０４４０−１０１）；ＮＧ２５（すなわち、ＨＭＳＬ１０４１９−１０１）；ＳＢ２０２１９０（すなわち、ＨＭＳＬ１０４４１−１０１）；ＢＩ−Ｄ１８７０（すなわち、ＨＭＳＬ１０４２３−１０１）；ＢＩＸ０２５６５（すなわち、ＨＭＳＬ１０４３４−１０１）；ＵＲＭＣ−０９９（すなわち、ＨＭＳＬ１０４５３−１０１）；スタウロスポリンアグリコン（すなわち、Ｋ２５２Ｃ；ＨＭＳＬ１０４５４−１０１）；ラリメチニブ（すなわち、ＬＹ２２２８８２０；ＨＭＳＬ１０４３８−１０３）；ＢＭＸ−ＩＮ−１（すなわち、ＨＭＳＬ１０４２７−１０１）；ＰＦ３６４４０２２（すなわち、ＨＭＳＬ１０４７６−１０１）；ＮＶＰ−ＢＨＧ７１２（すなわち、ＫＩＮ００１−２６５；ＨＭＳＬ１０２００−１０１）；ボスチニブ（すなわち、ＳＫＩ−６０６；ＨＭＳＬ１０１８９−１０１）；ＮＶＰ−ＴＡＥ２２６（すなわち、ＣＨＩＲ−２６５；ＨＭＳＬ１０２０７−１０１）；ＲＡＤ００１（すなわち、エベロリムス；ＨＭＳＬ１０２３５−１０１）；ＣＣ−４０１（すなわち、ＨＭＳＬ１０１８５−１０１）；ＣＧＰ７４５１４Ａ（すなわち、ＨＭＳＬ１０３５５−１０１）；ＫＩＮ００１−２６９（すなわち、ＨＭＳＬ１０１９５−１０１）；ＲＡＦ２６５（すなわち、ＨＭＳＬ１０２０６−１０１）；ＯＴＳＳＰ１６７（すなわち、ＨＭＳＬ１０３３７−１０２）；ドルソモルフィン（すなわち、Ｃｏｍｐｏｕｎｄ  Ｃ；ＢＭＬ２７５；ＨＭＳＬ１０３９９−１０２）；ロスマピモド（すなわち、ＧＳＫ−ＡＨＡＢ；ＳＢ８５６５５３；ＧＷ８５６５５３Ｘ；ＨＭＳＬ１０４０２−１０１）；ＡＺＤ５３６３（すなわち、ＨＭＳＬ１０３７０−１０１）；ＲＯ３１−８２２０（すなわち、ビスインドリルマレイミドＩＸ；ＨＭＳＬ１０４０７−１０３）；ソトラスタウリン（すなわち、ＡＥＢ０７１；ＨＭＳＬ１０４０８−１０１）；ＴＡＫ−６３２（すなわち、ＨＭＳＬ１０４０９−１０１）；ＦＲＡＸ５９７（すなわち、ＨＭＳＬ１０４００−１０１）；ＧＷ２５８０（すなわち、ＨＭＳＬ１０４０１−１０１）；アリセルチブ（すなわち、ＭＬＮ８２３７；ＨＭＳＬ１０３９１−１０１）、（＋）−ＪＱ１；Ｓ）−ＪＱ１；ベリノスタット（すなわち、ＰＸＤ１０１）；ＭＳ−２７５（すなわち、エンチノスタット；ＭＳ−２７−２７５）；ボリノスタット（すなわち、スベロイルアニリドヒドロキサム酸（ＳＡＨＡ）；ゾリンザ）；モセチノスタット（すなわち、ＭＧＣＤ０１０３）；Ｉ−ＢＥＴ（すなわち、ＧＳＫ５２５７６２Ａ）；ＳＢ９３９（すなわち、プラシノスタット）；ＰＦＩ−１）；ロシリノスタット（すなわち、ＡＣＹ−１２１５）；Ｉ−ＢＥＴ１５１（すなわち、ＧＳＫ１２１０１５１Ａ）；ＩＯＸ２；およびその任意の組み合わせからなる群より選択される、項目１から４のいずれかに記載の方法。
（項目６）
前記化合物を、前記衛星細胞と約０．０１ｎＭ〜約１００μＭの濃度で接触させる、項目１から５のいずれかに記載の方法。
（項目７）
前記接触させるステップが少なくとも１時間にわたる、項目１から６のいずれかに記載の方法。
（項目８）
前記接触させるステップが１〜７日間にわたる、項目１から７のいずれかに記載の方法。
（項目９）
前記接触がｉｎ  ｖｉｔｒｏである、項目１から８のいずれかに記載の方法。
（項目１０）
前記接触がｅｘ  ｖｉｖｏである、項目１から９のいずれかに記載の方法。
（項目１１）
前記接触がｉｎ  ｖｉｖｏである、項目１から１０のいずれかに記載の方法。
（項目１２）
ｉｎ  ｖｉｖｏでの接触が哺乳動物における接触である、項目１１に記載の方法。
（項目１３）
ｉｎ  ｖｉｖｏでの接触がヒトにおける接触である、項目１１または１２に記載の方法。
（項目１４）
前記ｉｎ  ｖｉｖｏでの接触が被験体における接触であり、前記被験体が損傷筋組織のための処置を必要としている、項目１１から１３のいずれかに記載の方法。
（項目１５）
前記損傷筋組織が、物理的傷害または事故、疾患、感染、濫用、血液循環の喪失、または筋萎縮もしくは消耗の結果である、項目１４に記載の方法。
（項目１６）
前記損傷筋組織が、ジストロフィーの筋肉または老化している筋肉である、項目１４または１５に記載の方法。
（項目１７）
前記損傷筋組織が筋萎縮／消耗の結果である、項目１４から１６のいずれかに記載の方法。
（項目１８）
被験体において筋肉を修復または再生するための方法であって、治療有効量の化合物を被験体に投与するステップを含み、前記被験体が損傷筋組織を有し、前記化合物が、キナーゼ阻害剤、Ｇタンパク質共役受容体（ＧＰＣＲ）モジュレーター、ヒストンデアセチラーゼ（ＨＤＡＣ）モジュレーター、エピジェネティック修飾因子、ヘッジホッグシグナル伝達経路モジュレーター、神経ペプチド、ドーパミン受容体モジュレーター、セロトニン受容体モジュレーター、ヒスタミン受容体モジュレーター、イオノフォア、イオンチャネルモジュレーター、ガンマ−セクレターゼモジュレーター、およびその任意の組み合わせからなる群より選択される、方法。
（項目１９）
前記損傷筋組織が、物理的傷害または事故、疾患、感染、濫用、血液循環の喪失、または筋萎縮もしくは消耗の結果である、項目１８に記載の方法。
（項目２０）
前記損傷筋組織が、ジストロフィーの筋肉または老化している筋肉である、項目１８から１９のいずれかに記載の方法。
（項目２１）
前記損傷筋組織が筋萎縮／消耗の結果である、項目１８から２０のいずれかに記載の方法。
（項目２２）
前記被験体が哺乳動物である、項目１８から２１のいずれかに記載の方法。
（項目２３）
前記被験体がヒトである、項目１８から２２のいずれかに記載の方法。
（項目２４）
前記化合物を治療剤と共投与する、項目１８から２３のいずれかに記載の方法。
（項目２５）
前記化合物および前記治療剤を同じ製剤中で投与する、項目２４に記載の方法。
（項目２６）
前記化合物を１μｇ／ｋｇ〜１５０ｍｇ／ｋｇの投薬量で投与する、項目１８から２５のいずれかに記載の方法。
（項目２７）
前記投与するステップが、注射、注入、点滴注入、吸入、または摂取による、項目１８から２６のいずれかに記載の方法。
（項目２８）
前記投与するステップが１日１回である、項目１８から２７のいずれかに記載の方法。
（項目２９）
前記被験体を筋修復または再生のために処置する前に、前記被験体を筋損傷または筋萎縮／消耗について診断するステップをさらに含む、項目１８から２８のいずれかに記載の方法。
（項目３０）
前記化合物が、
【化１９】
2019507186.tif 000007
【化２０】
2019507186.tif 000008
ＢＡＹ−４３９００６（すなわち、ソラフェニブ；ＨＭＳＬ１０００８−１０１−１）；ＨＧ−６−６４−０１（すなわち、ＨＭＳＬ１００１７−１０１−１）；ＨＫＩ−２７２（すなわち、ネラチニブ；ＨＭＳＬ１００１８−１０１−１）；ＫＩＮ００１−０５５（すなわち、ＨＹ−１１０６７；ＨＭＳＬ１００３３−１０１−１）；ＳＢ２３９０６３（すなわち、ＨＭＳＬ１００３６−１０１−１）；ＫＩＮ００１−２４２（すなわち、ＨＭＳＬ１００４４−１０４−１）；ＳＢ５９０８８５（すなわち、ＧＳＫ２１１８４３６；ＨＭＳＬ１００４６−１０１−１）；ＡＺ−６２８（すなわち、ＨＭＳＬ１００５０−１０１−１）；ＭＫ２２０６（すなわち、ＨＭＳＬ１００５７−１０２−１）；ＸＭＤ１１−５０（すなわち、ＬＲＲＫ２−ｉｎ−１；ＨＭＳＬ１００８６−１０１−１）；ＸＭＤ８−９２（すなわち、ＨＭＳＬ１００９４−１０１−１）；ＢＩＲＢ７９６；ドラマピモド（すなわち、ＨＭＳＬ１０１６９−１０１−１）；スニチニブリンゴ酸塩（すなわち、ＳＵ１１２４８；ステント；ＨＭＳＬ１０１７５−１０６−１）；ＧＤＣ−０８７９（すなわち、ＨＭＳＬ１０１８１−１０１−１）；ＸＭＤ８−８５（すなわち、ＨＭＳＬ１００９３−１０１−１）；ＡＭＮ−１０７（すなわち、ニロチニブ；ＨＭＳＬ１００９９−１０１−１）；Ｙ３９９８３（すなわち、ＨＭＳＬ１０１４９−１０２−１）；ＳＢ２０３５８０（すなわち、ＲＷＪ６４８０９；ＰＢ２０３５８０；ＨＭＳＬ１０１６７−１０１−１）；ＶＸ−７４５（すなわち、ＨＭＳＬ１０１６８−１０１−１）；ｐｓｅｕｄｏＸＬ７６５（すなわち、ＨＭＳＬ１０１７３−１０１−１）；Ｙ−２７６３２（すなわち、ＨＭＳＬ１０１７６−１０１−１）；ＰＨ−７９７８０４（すなわち、ＨＭＳＬ１０４３９−１０１）；ＶＸ−７０２（すなわち、ＨＭＳＬ１０４４０−１０１）；ＮＧ２５（すなわち、ＨＭＳＬ１０４１９−１０１）；ＳＢ２０２１９０（すなわち、ＨＭＳＬ１０４４１−１０１）；ＢＩ−Ｄ１８７０（すなわち、ＨＭＳＬ１０４２３−１０１）；ＢＩＸ０２５６５（すなわち、ＨＭＳＬ１０４３４−１０１）；ＵＲＭＣ−０９９（すなわち、ＨＭＳＬ１０４５３−１０１）；スタウロスポリンアグリコン（すなわち、Ｋ２５２Ｃ；ＨＭＳＬ１０４５４−１０１）；ラリメチニブ（すなわち、ＬＹ２２２８８２０；ＨＭＳＬ１０４３８−１０３）；ＢＭＸ−ＩＮ−１（すなわち、ＨＭＳＬ１０４２７−１０１）；ＰＦ３６４４０２２（すなわち、ＨＭＳＬ１０４７６−１０１）；ＮＶＰ−ＢＨＧ７１２（すなわち、ＫＩＮ００１−２６５；ＨＭＳＬ１０２００−１０１）；ボスチニブ（すなわち、ＳＫＩ−６０６；ＨＭＳＬ１０１８９−１０１）；ＮＶＰ−ＴＡＥ２２６（すなわち、ＣＨＩＲ−２６５；ＨＭＳＬ１０２０７−１０１）；ＲＡＤ００１（すなわち、エベロリムス；ＨＭＳＬ１０２３５−１０１）；ＣＣ−４０１（すなわち、ＨＭＳＬ１０１８５−１０１）；ＣＧＰ７４５１４Ａ（すなわち、ＨＭＳＬ１０３５５−１０１）；ＫＩＮ００１−２６９（すなわち、ＨＭＳＬ１０１９５−１０１）；ＲＡＦ２６５（すなわち、ＨＭＳＬ１０２０６−１０１）；ＯＴＳＳＰ１６７（すなわち、ＨＭＳＬ１０３３７−１０２）；ドルソモルフィン（すなわち、Ｃｏｍｐｏｕｎｄ  Ｃ；ＢＭＬ２７５；ＨＭＳＬ１０３９９−１０２）；ロスマピモド（すなわち、ＧＳＫ−ＡＨＡＢ；ＳＢ８５６５５３；ＧＷ８５６５５３Ｘ；ＨＭＳＬ１０４０２−１０１）；ＡＺＤ５３６３（すなわち、ＨＭＳＬ１０３７０−１０１）；ＲＯ３１−８２２０（すなわち、ビスインドリルマレイミドＩＸ；ＨＭＳＬ１０４０７−１０３）；ソトラスタウリン（すなわち、ＡＥＢ０７１；ＨＭＳＬ１０４０８−１０１）；ＴＡＫ−６３２（すなわち、ＨＭＳＬ１０４０９−１０１）；ＦＲＡＸ５９７（すなわち、ＨＭＳＬ１０４００−１０１）；ＧＷ２５８０（すなわち、ＨＭＳＬ１０４０１−１０１）；アリセルチブ（すなわち、ＭＬＮ８２３７；ＨＭＳＬ１０３９１−１０１）、（＋）−ＪＱ１；Ｓ）−ＪＱ１；ベリノスタット（すなわち、ＰＸＤ１０１）；ＭＳ−２７５（すなわち、エンチノスタット；ＭＳ−２７−２７５）；ボリノスタット（すなわち、スベロイルアニリドヒドロキサム酸（ＳＡＨＡ）；ゾリンザ）；モセチノスタット（すなわち、ＭＧＣＤ０１０３）；Ｉ−ＢＥＴ（すなわち、ＧＳＫ５２５７６２Ａ）；ＳＢ９３９（すなわち、プラシノスタット）；ＰＦＩ−１）；ロシリノスタット（すなわち、ＡＣＹ−１２１５）；Ｉ−ＢＥＴ１５１（すなわち、ＧＳＫ１２１０１５１Ａ）；ＩＯＸ２；およびその任意の組み合わせからなる群より選択される、項目１８から２９のいずれかに記載の方法。
（項目３１）
衛星細胞の増殖を誘導する、刺激する、増強する、または増加させる化合物をスクリーニングするためのハイスループットアッセイであって、
（ａ）衛星細胞を試験化合物と接触させるステップと；
（ｂ）衛星細胞の増殖を評価するステップと；
（ｃ）衛星細胞の複製または成長を誘導する、刺激する、増強する、または増加させる化合物を選択するステップと
を含む、ハイスループットアッセイ。
（項目３２）
衛星細胞の増殖を評価する前記ステップが、細胞マーカーを検出することを含む、項目３１に記載のアッセイ。
（項目３３）
前記細胞マーカーが、ＣＸＣＲ４、β１−インテグリン、Ｓｃａ−１、Ｍａｃ−１、ＣＤ４５、ＰＡＸ７、ＰＡＸ３、Ｍｙｆ５、ＭｙｏＤ、デスミン、およびその任意の組み合わせからなる群より選択される、項目３２に記載のアッセイ。
（項目３４）
前記試験化合物が０．１ｎＭ〜１０００ｍＭの範囲の濃度を有する、項目３１から３３のいずれかに記載のアッセイ。
（項目３５）
前記アッセイを約１５℃〜約５５℃の範囲の温度で行う、項目３１から３４のいずれかに記載のアッセイ。
（項目３６）
前記試験化合物を、膵臓細胞と１時間から７日間にわたって接触させる、項目３１から３５のいずれかに記載のアッセイ。
（項目３７）
前記試験化合物が、衛星細胞の増殖を、非処置対照に対して少なくとも５％、１０％、２０％、３０％、４０％、５０％、５０％、７０％、８０％、９０％、１倍、１．１倍、１．５倍、２倍、３倍、４倍、５倍、１０倍、５０倍、１００倍またはそれより多く増加させる、項目３１から３６のいずれかに記載のアッセイ。
（項目３８）
前記衛星細胞を哺乳動物から単離する、項目３１から３７のいずれかに記載のアッセイ。
（項目３９）
前記衛星細胞を被験体から単離し、前記被験体が損傷筋組織のための処置を必要としている、項目３１から３８のいずれかに記載のアッセイ。
（項目４０）
前記損傷筋組織が、物理的傷害または事故、疾患、感染、濫用、血液循環の喪失、または筋萎縮もしくは消耗の結果である、項目３９に記載の方法。
（項目４１）
前記損傷筋組織が、ジストロフィーの筋肉または老化している筋肉である、項目３９または４０に記載の方法。
（項目４２）
前記損傷筋組織が筋萎縮／消耗の結果である、項目３９から４１のいずれかに記載の方法。