【手続補正書】
【提出日】令和2年1月16日(2020.1.16)
【手続補正１】
【補正対象書類名】特許請求の範囲
【補正対象項目名】全文
【補正方法】変更
【補正の内容】
【特許請求の範囲】
【請求項１】
式（Ｉ）によって表される化合物またはその薬学的に許容される塩：
【化１】
2019507130.tif 000001
式中、各出現に関して独立して、
Ｒ１は、置換されていてもよいアリール、ヘテロアリール、シクロアルキル、ヘテロシクロアルキル、アルキルまたはアルケニルを表し、
Ｒ２及びＲ３は、各々独立して、Ｈ、Ｆ、または置換されていてもよいアルキル、アルケニル、アルキニル、アルコキシアルキル、ハロアルキル、ヒドロキシアルキル、（アルキルチオ）アルキル、アラルキル、ヘテロアラルキル、シクロアルキル、（シクロアルキル）アルキル、ヘテロシクロアルキルもしくは（ヘテロシクロアルキル）アルキルを表すか、あるいはＲ２及びＲ３は、それらが結合する炭素原子と一緒になって、置換されていてもよいシクロアルキルまたはヘテロシクロアルキル環を形成し、
Ｒ４は、Ｈ、または置換されていてもよいアルキル、アルケニル、アルキニル、シクロアルキル、（シクロアルキル）アルキル、ヘテロシクロアルキル、（ヘテロシクロアルキル）アルキル、アラルキル、ヘテロアラルキル、ヒドロキシアルキルもしくはハロアルキルを表し、
Ｘは、ＮＨ、ＣＨ２、ＣＨＦ、ＣＦ２、ＣＨ（Ｃ１〜Ｃ６）アルキル、またはＣ（（Ｃ１〜Ｃ６）アルキル）２を表し、
Ｙは、存在しないか、あるいはＣＨ２、Ｃ（Ｏ）、ＣＲ１５Ｒ１６、Ｓ（Ｏ）２、または置換されていてもよい（Ｃ３〜Ｃ７）シクロアルキレン、アリーレンもしくはヘテロアリーレンを表し、
Ｒａは、Ｈ、または置換されていてもよい（Ｃ１〜Ｃ６）アルキル、（ヘテロシクロアルキル）アルキルもしくは（Ｃ３〜Ｃ７）シクロアルキルを表し、
ｍは１〜６の整数であり、
ｎは０または１であり、
Ｒ１５及びＲ１６は、各々独立して、Ｈ、ヒドロキシ、ハロゲン、−Ｃ（Ｏ）ＯＲ１７、−ＯＲ１７、−Ｃ（Ｏ）ＮＲ１７Ｒ１８、−ＮＲ１７Ｒ１８、アルキル、ヒドロキシアルキル、ハロアルキル、アルコキシアルキル、アリール、アラルキル、ヘテロアリール、ヘテロアラルキル、シクロアルキル、（シクロアルキル）アルキル、ヘテロシクロアルキル、及び（ヘテロシクロアルキル）アルキルからなる群より選択され、ここで、アルキル、アリール、アラルキル、ヘテロアリール、ヘテロアラルキル、シクロアルキル、（シクロアルキル）アルキル、ヘテロシクロアルキル、及び（ヘテロシクロアルキル）アルキルは、−ＣＮ、−ＯＲ１７、−ＮＲ１７Ｒ１８、ハロ、及びアルキルからなる群より選択される１つ以上の置換基で置換されていてもよく、あるいはＲ１５及びＲ１６は、介在する原子と一緒になって、置換されていてもよい炭素環または複素環を形成してもよく、
Ｒ１７及びＲ１８は、各々独立して、Ｈ、アルキル、ハロアルキル、ヒドロキシアルキル、アルコキシアルキル、アリール、アラルキル、ヘテロアリール、ヘテロアラルキル、シクロアルキル、（シクロアルキル）アルキル、ヘテロシクロアルキル、及び（ヘテロシクロアルキル）アルキルからなる群より選択されるか、あるいはＲ１７及びＲ１８は、同じ原子に結合する場合、介在する原子と一緒になって、置換されていてもよい複素環を形成してもよく、
2019507130.tif 000002
は
【化２】
2019507130.tif 000003
を表し、
Ｚ１及びＺ３は、各々独立して、ＣまたはＮを表し、
Ｚ２は、Ｎ、ＣＨまたはＣＦを表し、
Ｚ４は、ＮまたはＣＲ８を表し、
Ｚ５は、ＮまたはＣＲ５を表し、
Ｚ６は、ＮまたはＣＲ６を表し、
Ｚ７は、ＮまたはＣＲ９を表し、
Ｚ８及びＺ９は、各々独立して、ＮまたはＣＲ１９を表し、
Ｒ５及びＲ６は、各々独立して、Ｈ、ハロゲン、−ＣＮ、−ＮＯ２、−ＯＲ１３、−ＮＲ１３Ｒ１４、−Ｃ（Ｏ）Ｒ１３、−Ｃ（Ｏ）ＯＲ１３、−Ｃ（Ｏ）ＮＲ１３Ｒ１４、−ＯＣ（Ｏ）Ｒ１３、−ＮＲ１３Ｃ（Ｏ）Ｒ１４、−ＯＣ（Ｏ）ＮＲ１３Ｒ１４、−ＯＣ（Ｏ）ＯＲ１３、−ＮＲ１３Ｃ（Ｏ）ＯＲ１４、−ＮＲ１３Ｃ（Ｏ）ＮＲ１３Ｒ１４、−ＯＳ（Ｏ）ｐ（Ｒ１３）、−ＮＲ１３Ｓ（Ｏ）ｐ（Ｒ１４）、または置換されていてもよいアルキル、アルケニル、アルキニル、ハロアルキル、アラルキル、ヘテロアラルキル、ヘテロアリール、アリール、シクロアルキル、（シクロアルキル）アルキル、ヘテロシクロアルキル、もしくは（ヘテロシクロアルキル）アルキルを表し、
Ｌは、−Ｈ、−ＣＮ、−Ｃ（Ｏ）Ｒ７、−ＣＨ（ＯＨ）Ｒ７、または−Ｓ（Ｏ）ｐ（アルキル）を表し、
Ｒ７は、各出現に関して独立して、Ｈ、ＮＨ２、ＣＨ３、ＯＨ、ＣＦ３、ＣＨ２ＯＨ、（Ｃ１〜Ｃ６）アルキル、ヒドロキシ（Ｃ１〜Ｃ６）アルキル、（Ｃ１〜Ｃ６）アルコキシ（Ｃ１〜Ｃ６）アルキル、ハロ（Ｃ１〜Ｃ６）アルキル、ＮＨ（Ｃ１〜Ｃ６）アルキル、Ｎ（（Ｃ１〜Ｃ６）アルキル）２を表し、
Ｒ８及びＲ９は、各々独立して、Ｈ、ハロゲン、−ＯＲ１３、−ＮＲ１３Ｒ１４、−Ｃ（Ｏ）Ｒ１３、−Ｃ（Ｏ）ＯＲ１３、−Ｃ（Ｏ）ＮＲ１３Ｒ１４、−ＯＣ（Ｏ）Ｒ１３、−ＮＲ１３Ｃ（Ｏ）Ｒ１４、−ＯＣ（Ｏ）ＮＲ１３Ｒ１４、−ＯＣ（Ｏ）ＯＲ１３、−ＮＲ１３Ｃ（Ｏ）ＯＲ１４、−ＮＲ１３Ｃ（Ｏ）ＮＲ１３Ｒ１４、−ＯＳ（Ｏ）ｐ（Ｒ１３）、−ＮＲ１３Ｓ（Ｏ）ｐ（Ｒ１４）、または置換されていてもよいアルキル、アルケニル、アルキニル、ハロアルキル、アラルキル、ヘテロアラルキル、ヘテロアリールもしくはアリールを表し、
あるいはＲ５及びＲ８、またはＲ５及びＲ６、またはＲ６及びＲ９は、介在する原子と一緒になって、置換されていてもよい複素環または炭素環を形成し、
Ｒ１３及びＲ１４は、各出現に関して独立して、Ｈ、または置換されていてもよいアルキル、アルケニル、アルキニル、アリール、アラルキル、ヘテロアリール、ヘテロアラルキル、シクロアルキル、（シクロアルキル）アルキル、ヘテロシクロアルキルもしくは（ヘテロシクロアルキル）アルキルを表すか、あるいはＲ１３及びＲ１４が同じ原子に結合する場合、Ｒ１３及びＲ１４は、前記原子と一緒になって、置換されていてもよい複素環を形成してもよく、
Ｒ１９は、各出現に関して独立して、Ｈ、Ｆ、ＣＮ、−Ｃ（Ｏ）Ｒ７、−ＣＨ（ＯＨ）Ｒ７、または−Ｓ（Ｏ）ｐ（アルキル）を表し、
Ｊは、ＨまたはＮＨ２を表し、
ｐは、０、１または２であり、
ただし、Ｚ１がＮである場合、または
2019507130.tif 000004
が
【化３】
2019507130.tif 000005
を表す場合には、ＸはＣＨ２を表す。
【請求項２】
ｎは１である、請求項１に記載の化合物。
【請求項３】
Ｒ１は、ハロゲン、−ＣＮ、アルコキシ、ハロアルコキシ、アルキル、ハロアルキル、アルケニル、ジアルキルアミノ、ヘテロシクロアルキル、アリール、及びヘテロアリールからなる群より独立して選択される１つ以上の置換基によって置換されていてもよいアリールまたはヘテロアリールを表す、請求項１または２に記載の化合物。
【請求項４】
Ｙは存在しないか、あるいはＹはＣＨ２であるか、あるいはＹはＣＲ１５Ｒ１６である、請求項１〜３のいずれか一項に記載の化合物。
【請求項５】
Ｒ１５及びＲ１６は、Ｈ、アルキル、ヒドロキシアルキル、ハロアルキル、アルコキシアルキル、アラルキル、ヘテロアラルキル、（シクロアルキル）アルキル、及び（ヘテロシクロアルキル）アルキルからなる群より選択され、ここで、アルキル、アリール、アラルキル、ヘテロアリール、ヘテロアラルキル、シクロアルキル、（シクロアルキル）アルキル、ヘテロシクロアルキル、及び（ヘテロシクロアルキル）アルキルは、−ＣＮ、−ＯＲ１７、−ＮＲ１７Ｒ１８、ハロ、及びアルキルからなる群より選択される１つ以上の置換基で置換されていてもよく、
Ｒ１７及びＲ１８は、各々独立して、Ｈ及びアルキルからなる群より選択される、請求項４に記載の化合物。
【請求項６】
Ｒ２はＨであり、Ｒ３は、Ｈ、または置換されていてもよいアルキル、アルコキシアルキル、ヒドロキシアルキル、（アルキルチオ）アルキル、アラルキル、ヘテロアラルキル、シクロアルキルもしくは（シクロアルキル）アルキルを表す、請求項１〜５のいずれか一項に記載の化合物。
【請求項７】
Ｒ４は、Ｈ、または置換されていてもよいアルキル、シクロアルキル、（シクロアルキル）アルキル、ヘテロシクロアルキル、アラルキル、ヒドロキシアルキルもしくはハロアルキルを表す、請求項１〜６のいずれか一項に記載の化合物。
【請求項８】
Ｒ４は、Ｈ、または置換されていてもよいアルキルもしくはシクロアルキルを表す、請求項１〜７のいずれか一項に記載の化合物。
【請求項９】
ＲａはＨである、請求項１〜８のいずれか一項に記載の化合物。
【請求項１０】
ｍは１である、請求項１〜９のいずれか一項に記載の化合物。
【請求項１１】
2019507130.tif 000006
は
【化４】
2019507130.tif 000007
を表すか、または
2019507130.tif 000008
は
【化５】
2019507130.tif 000009
を表す、請求項１〜１０のいずれか一項に記載の化合物。
【請求項１２】
Ｌは−Ｃ（Ｏ）Ｒ７を表す、請求項１〜１１のいずれか一項に記載の化合物。
【請求項１３】
ＸはＮＨまたはＣＨ２を表す、請求項１〜１２のいずれか一項に記載の化合物。
【請求項１４】
（ａ）式（Ｉａ）の構造：
【化６】
2019507130.tif 000010
（ｂ）式（Ｉｂ）の構造：
【化７】
2019507130.tif 000011
（ｃ）式（Ｉｃ）の構造：
【化８】
2019507130.tif 000012
または
（ｄ）式（Ｉｄ）の構造：
【化９】
2019507130.tif 000013
を有する、請求項１〜１３のいずれか一項に記載の化合物。
【請求項１５】
ＸはＮＨである、請求項１４に記載の化合物。
【請求項１６】
Ｚ４はＣＲ８を表し、
Ｚ５はＣＲ５を表し、
Ｚ６はＣＲ６を表し、
Ｚ７はＣＲ９を表す、請求項１４または１５に記載の化合物。
【請求項１７】
Ｚ４及びＺ７は各々ＣＨを表す、請求項１４〜１６のいずれか一項に記載の化合物。
【請求項１８】
Ｚ５はＣＲ５を表し、Ｚ６はＣＲ６を表し、
Ｒ５及びＲ６は、各々独立して、Ｈ、ハロゲン、−ＮＲ１３Ｒ１４、−Ｃ（Ｏ）Ｒ１３、−Ｃ（Ｏ）ＯＲ１３、−Ｃ（Ｏ）ＮＨＲ１４、−ＮＨＣ（Ｏ）ＮＲ１３Ｒ１４、−ＮＨＳ（Ｏ）２（Ｒ１４）、または置換されていてもよいアルキル、アルケニル、アルキニル、ヘテロアリールもしくはアリールを表す、請求項１４〜１７のいずれか一項に記載の化合物。
【請求項１９】
Ｒ５及びＲ６は、各々独立して、Ｈ、またはアルキル、アルケニル、アルキニル、ヘテロアリール、もしくはアリールを表し、ここで、アルキル、アルケニル、アルキニル、ヘテロアリール、もしくはアリールは、アリール、ヘテロアリール、シリル、アルキル、アミノ、アルキルアミノ、ジアルキルアミノ、−Ｃ（Ｏ）（アルキル）、及びハロゲンからなる群より選択される１つ以上の置換基で置換されていてもよい、請求項１８に記載の化合物。
【請求項２０】
Ｒ１３及びＲ１４は、各出現に関して独立して、Ｈ、または置換されていてもよいアリール、アラルキル、ヘテロアリール、ヘテロアラルキル、シクロアルキルもしくは（シクロアルキル）アルキルを表す、請求項１８に記載の化合物。
【請求項２１】
Ｒ７は、ＮＨ２、ＣＨ３またはＣＦ３を表す、請求項１２〜２０のいずれか一項に記載の化合物。
【請求項２２】
Ｒ７はＮＨ２を表す、請求項１２〜２１のいずれか一項に記載の化合物。
【請求項２３】
下記表の化合物から選択される、請求項１に記載の化合物またはその薬学的に許容される塩。
【化１０−１】
2019507130.tif 000014
【化１０−２】
2019507130.tif 000015
【化１０−３】
2019507130.tif 000016
【化１０−４】
2019507130.tif 000017
【化１０−５】
2019507130.tif 000018
【化１０−６】
2019507130.tif 000019
【化１０−７】
2019507130.tif 000020
【化１０−８】
2019507130.tif 000021
【化１０−９】
2019507130.tif 000022
【化１０−１０】
2019507130.tif 000023
【化１０−１１】
2019507130.tif 000024
【化１０−１２】
2019507130.tif 000025
【化１０−１３】
2019507130.tif 000026
【化１０−１４】
2019507130.tif 000027
【化１０−１５】
2019507130.tif 000028
【化１０−１６】
2019507130.tif 000029
【化１０−１７】
2019507130.tif 000030
【化１０−１８】
2019507130.tif 000031
【化１０−１９】
2019507130.tif 000032
【請求項２４】
下記表の化合物から選択される、請求項１に記載の化合物またはその薬学的に許容される塩。
【化１１−１】
2019507130.tif 000033
【化１１−２】
2019507130.tif 000034
【化１１−３】
2019507130.tif 000035
【化１１−４】
2019507130.tif 000036
【化１１−５】
2019507130.tif 000037
【化１１−６】
2019507130.tif 000038
【化１１−７】
2019507130.tif 000039
【化１１−８】
2019507130.tif 000040
【化１１−９】
2019507130.tif 000041
【化１１−１０】
2019507130.tif 000042
【化１１−１１】
2019507130.tif 000043
【化１１−１２】
2019507130.tif 000044
【化１１−１３】
2019507130.tif 000045
【化１１−１４】
2019507130.tif 000046
【化１１−１５】
2019507130.tif 000047
【化１１−１６】
2019507130.tif 000048
【化１１−１７】
2019507130.tif 000049
【請求項２５】
請求項１〜２４のいずれか一項に記載の化合物またはその薬学的に許容される塩と、薬学的に許容される担体とを含む、医薬組成物。
【請求項２６】
治療有効量の請求項１〜２４のいずれか一項に記載の化合物またはその薬学的に許容される塩を含む、異常な補体系活性を特徴とする疾患または病態を治療または予防するための組成物。
【請求項２７】
前記異常な補体系活性を特徴とする疾患または病態が、免疫障害、中枢神経系の疾患、神経変性疾患もしくは神経疾患、腎疾患、または心血管疾患である、請求項２６に記載の組成物。
【請求項２８】
前記異常な補体系活性を特徴とする疾患または病態が、発作性夜間ヘモグロビン尿症、非典型溶血性尿毒症症候群、移植臓器拒絶、重症筋無力症、視神経脊髄炎、膜性増殖性糸球体腎炎、デンスデポジット病、寒冷凝集素症、及び劇症型抗リン脂質抗体症候群からなる群より選択される、請求項２６に記載の組成物。
【手続補正２】
【補正対象書類名】明細書
【補正対象項目名】０９６６
【補正方法】変更
【補正の内容】
【０９６６】
均等物
前述の書面の明細書は、当業者による本発明の実践を可能にするのに十分であると考えられる。実施例は、本発明の一態様の単なる例証であることを意図するものであるため、本発明は、提供された実施例によって範囲を限定されることはなく、他の機能的に等価な実施形態が、本発明の範囲内にある。本明細書に示され、記載されたものに加えて、本発明の様々な修正形態が、前述の説明から当業者にとっては明らかとなり、添付の特許請求の範囲内に包含される。本発明の利点及び目的は、必ずしも本発明の各実施形態によって包括されるものではない。
最後に、本発明の好ましい実施態様を項分け記載する。
［実施態様１］
式（Ｉ）によって表される化合物またはその薬学的に許容される塩であって、
【化３９９】
2019507130.tif 000050
式中、各出現に関して独立して、
Ｒ１が、任意選択で置換されたアリール、ヘテロアリール、シクロアルキル、ヘテロシクロアルキル、アルキル、またはアルケニルを表し、
Ｒ２及びＲ３が、各々独立して、Ｈ、Ｆ、または任意選択で置換されたアルキル、アルケニル、アルキニル、アルコキシアルキル、ハロアルキル、ヒドロキシアルキル、（アルキルチオ）アルキル、アラルキル、ヘテロアラルキル、シクロアルキル、（シクロアルキル）アルキル、ヘテロシクロアルキル、もしくは（ヘテロシクロアルキル）アルキルを表し、
あるいはＲ２及びＲ３が、それらが結合する炭素原子と一緒になって、任意選択で置換されたシクロアルキルまたはヘテロシクロアルキル環を形成し、
Ｒ４が、Ｈ、または任意選択で置換されたアルキル、アルケニル、アルキニル、シクロアルキル、（シクロアルキル）アルキル、ヘテロシクロアルキル、（ヘテロシクロアルキル）アルキル、アラルキル、ヘテロアラルキル、ヒドロキシアルキル、もしくはハロアルキルを表し、
Ｘが、ＮＨ、ＣＨ２、ＣＨＦ、ＣＦ２、ＣＨ（Ｃ１−Ｃ６）アルキル、またはＣ（（Ｃ１−Ｃ６）アルキル）２を表し、
Ｙが、存在しないか、あるいはＣＨ２、Ｃ（Ｏ）、ＣＲ１５Ｒ１６、Ｓ（Ｏ）２、または任意選択で置換された（Ｃ３−Ｃ７）シクロアルキレン、アリーレン、もしくはヘテロアリーレンを表し、
Ｒａが、Ｈ、または任意選択で置換された（Ｃ１−Ｃ６）アルキル、（ヘテロシクロアルキル）アルキル、もしくは（Ｃ３−Ｃ７）シクロアルキルを表し、
ｍが、１〜６の整数であり、
ｎが、０または１であり、
Ｒ１５及びＲ１６が、各々独立して、Ｈ、ヒドロキシ、ハロゲン、−Ｃ（Ｏ）ＯＲ１７、−ＯＲ１７、−Ｃ（Ｏ）ＮＲ１７Ｒ１８、−ＮＲ１７Ｒ１８、アルキル、ヒドロキシアルキル、ハロアルキル、アルコキシアルキル、アリール、アラルキル、ヘテロアリール、ヘテロアラルキル、シクロアルキル、（シクロアルキル）アルキル、ヘテロシクロアルキル、及び（ヘテロシクロアルキル）アルキルからなる群より選択され、アルキル、アリール、アラルキル、ヘテロアリール、ヘテロアラルキル、シクロアルキル、（シクロアルキル）アルキル、ヘテロシクロアルキル、及び（ヘテロシクロアルキル）アルキルが、−ＣＮ、−ＯＲ１７、−ＮＲ１７Ｒ１８、ハロ、及びアルキルからなる群より選択される１つ以上の置換基で任意選択で置換されるか、
あるいはＲ１５及びＲ１６が、介在する原子と一緒になって、任意選択で置換された炭素環または複素環を形成してもよく、
Ｒ１７及びＲ１８が、各々独立して、Ｈ、アルキル、ハロアルキル、ヒドロキシアルキル、アルコキシアルキル、アリール、アラルキル、ヘテロアリール、ヘテロアラルキル、シクロアルキル、（シクロアルキル）アルキル、ヘテロシクロアルキル、及び（ヘテロシクロアルキル）アルキルからなる群より選択されるか、
あるいはＲ１７及びＲ１８が、同じ原子に結合する場合に、介在する原子と一緒になって、任意選択で置換された複素環を形成してもよく、
2019507130.tif 000051
が、
【化４００】
2019507130.tif 000052
を表し、
Ｚ１及びＺ３が、各々独立して、ＣまたはＮを表し、
Ｚ２が、Ｎ、ＣＨ、またはＣＦを表し、
Ｚ４が、ＮまたはＣＲ８を表し、
Ｚ５が、ＮまたはＣＲ５を表し、
Ｚ６が、ＮまたはＣＲ６を表し、
Ｚ７が、ＮまたはＣＲ９を表し、
Ｚ８及びＺ９が、各々独立して、ＮまたはＣＲ１９を表し、
Ｒ５及びＲ６が、各々独立して、Ｈ、ハロゲン、−ＣＮ、−ＮＯ２、−ＯＲ１３、−ＮＲ１３Ｒ１４、−Ｃ（Ｏ）Ｒ１３、−Ｃ（Ｏ）ＯＲ１３、−Ｃ（Ｏ）ＮＲ１３Ｒ１４、−ＯＣ（Ｏ）Ｒ１３、−ＮＲ１３Ｃ（Ｏ）Ｒ１４、−ＯＣ（Ｏ）ＮＲ１３Ｒ１４、−ＯＣ（Ｏ）ＯＲ１３、−ＮＲ１３Ｃ（Ｏ）ＯＲ１４、−ＮＲ１３Ｃ（Ｏ）ＮＲ１３Ｒ１４、−ＯＳ（Ｏ）ｐ（Ｒ１３）、−ＮＲ１３Ｓ（Ｏ）ｐ（Ｒ１４）、または任意選択で置換されたアルキル、アルケニル、アルキニル、ハロアルキル、アラルキル、ヘテロアラルキル、ヘテロアリール、アリール、シクロアルキル、（シクロアルキル）アルキル、ヘテロシクロアルキル、もしくは（ヘテロシクロアルキル）アルキルを表し、
Ｌが、−Ｈ、−ＣＮ、−Ｃ（Ｏ）Ｒ７、−ＣＨ（ＯＨ）Ｒ７、または−Ｓ（Ｏ）ｐ（アルキル）を表し、
Ｒ７が、各出現に関して独立して、Ｈ、ＮＨ２、ＣＨ３、ＯＨ、ＣＦ３、ＣＨ２ＯＨ、（Ｃ１−Ｃ６）アルキル、ヒドロキシ（Ｃ１−Ｃ６）アルキル、（Ｃ１−Ｃ６）アルコキシ（Ｃ１−Ｃ６）アルキル、ハロ（Ｃ１−Ｃ６）アルキル、ＮＨ（Ｃ１−Ｃ６）アルキル、Ｎ（（Ｃ１−Ｃ６）アルキル）２を表し、
Ｒ８及びＲ９が、各々独立して、Ｈ、ハロゲン、−ＯＲ１３、−ＮＲ１３Ｒ１４、−Ｃ（Ｏ）Ｒ１３、−Ｃ（Ｏ）ＯＲ１３、−Ｃ（Ｏ）ＮＲ１３Ｒ１４、−ＯＣ（Ｏ）Ｒ１３、−ＮＲ１３Ｃ（Ｏ）Ｒ１４、−ＯＣ（Ｏ）ＮＲ１３Ｒ１４、−ＯＣ（Ｏ）ＯＲ１３、−ＮＲ１３Ｃ（Ｏ）ＯＲ１４、−ＮＲ１３Ｃ（Ｏ）ＮＲ１３Ｒ１４、−ＯＳ（Ｏ）ｐ（Ｒ１３）、−ＮＲ１３Ｓ（Ｏ）ｐ（Ｒ１４）、または任意選択で置換されたアルキル、アルケニル、アルキニル、ハロアルキル、アラルキル、ヘテロアラルキル、ヘテロアリール、もしくはアリールを表すか、
あるいはＲ５及びＲ８、またはＲ５及びＲ６、またはＲ６及びＲ９が、介在する原子と一緒になって、任意選択で置換された複素環または炭素環を形成し、
Ｒ１３及びＲ１４が、各出現に関して独立して、Ｈ、または任意選択で置換されたアルキル、アルケニル、アルキニル、アリール、アラルキル、ヘテロアリール、ヘテロアラルキル、シクロアルキル、（シクロアルキル）アルキル、ヘテロシクロアルキル、もしくは（ヘテロシクロアルキル）アルキルを表すか、あるいはＲ１３及びＲ１４が同じ原子に結合する場合に、前記原子と一緒になったＲ１３及びＲ１４が、任意選択で置換された複素環を形成してもよく、
Ｒ１９が、各出現に関して独立して、Ｈ、Ｆ、ＣＮ、−Ｃ（Ｏ）Ｒ７、−ＣＨ（ＯＨ）Ｒ７、または−Ｓ（Ｏ）ｐ（アルキル）を表し、
Ｊが、ＨまたはＮＨ２を表し、
ｐが、０、１、または２であり、
Ｚ１がＮである場合、または
2019507130.tif 000053
が、
【化４０１】
2019507130.tif 000054
を表す場合には、ＸがＣＨ２を表す、化合物。
［実施態様２］
ｎが１である、実施態様１に記載の化合物。
［実施態様３］
Ｒ１が、ハロゲン、−ＣＮ、アルコキシ、ハロアルコキシ、アルキル、ハロアルキル、アルケニル、ジアルキルアミノ、ヘテロシクロアルキル、アリール、及びヘテロアリールからなる群より独立して選択される１つ以上の置換基によって任意選択で置換されたアリールまたはヘテロアリールを表す、実施態様１または２に記載の化合物。
［実施態様４］
Ｒ１が、少なくとも１つがハロゲンである１つ以上の置換基によって置換されたアリールまたはヘテロアリールを表す、実施態様１〜３のいずれかに記載の化合物。
［実施態様５］
Ｙが存在しない、実施態様１〜４のいずれかに記載の化合物。
［実施態様６］
ＹがＣＨ２である、実施態様１〜４のいずれかに記載の化合物。
［実施態様７］
ＹがＣＲ１５Ｒ１６である、実施態様１〜４のいずれかに記載の化合物。
［実施態様８］
Ｒ１５及びＲ１６が、Ｈ、アルキル、ヒドロキシアルキル、ハロアルキル、アルコキシアルキル、アラルキル、ヘテロアラルキル、（シクロアルキル）アルキル、及び（ヘテロシクロアルキル）アルキルからなる群より選択され、
アルキル、アリール、アラルキル、ヘテロアリール、ヘテロアラルキル、シクロアルキル、（シクロアルキル）アルキル、ヘテロシクロアルキル、及び（ヘテロシクロアルキル）アルキルが、−ＣＮ、−ＯＲ１７、−ＮＲ１７Ｒ１８、ハロ、及びアルキルからなる群より選択される１つ以上の置換基で任意選択で置換され、
更に、Ｒ１７及びＲ１８が、各々独立して、Ｈ及びアルキルからなる群より選択される、実施態様７に記載の化合物。
［実施態様９］
Ｒ２がＨであり、Ｒ３が、Ｈ、または任意選択で置換されたアルキル、アルコキシアルキル、ヒドロキシアルキル、（アルキルチオ）アルキル、アラルキル、ヘテロアラルキル、シクロアルキル、もしくは（シクロアルキル）アルキルを表す、実施態様１〜８のいずれかに記載の化合物。
［実施態様１０］
Ｒ４が、Ｈ、または任意選択で置換されたアルキル、シクロアルキル、（シクロアルキル）アルキル、ヘテロシクロアルキル、アラルキル、ヒドロキシアルキル、もしくはハロアルキルを表す、実施態様１〜９のいずれかに記載の化合物。
［実施態様１１］
Ｒ４が、Ｈ、または任意選択で置換されたアルキルもしくはシクロアルキルを表す、実施態様１〜１０のいずれかに記載の化合物。
［実施態様１２］
ＲａがＨである、実施態様１〜１１のいずれかに記載の化合物。
［実施態様１３］
ｍが１である、実施態様１〜１２のいずれかに記載の化合物。
［実施態様１４］
2019507130.tif 000055
が
【化４０２】
2019507130.tif 000056
を表す、実施態様１〜１３のいずれかに記載の化合物。
［実施態様１５］
2019507130.tif 000057
が
【化４０３】
2019507130.tif 000058
を表す、実施態様１〜１４のいずれかに記載の化合物。
［実施態様１６］
Ｌが−Ｃ（Ｏ）Ｒ７を表す、実施態様１〜１５のいずれかに記載の化合物。
［実施態様１７］
ＸがＮＨまたはＣＨ２を表す、実施態様１〜１６のいずれかに記載の化合物。
［実施態様１８］
式（Ｉａ）の構造
【化４０４】
2019507130.tif 000059
を有する、実施態様１〜１７のいずれかに記載の化合物。
［実施態様１９］
式（Ｉｂ）の構造
【化４０５】
2019507130.tif 000060
を有する、実施態様１〜１７のいずれかに記載の化合物。
［実施態様２０］
式（Ｉｃ）の構造
【化４０６】
2019507130.tif 000061
を有する、実施態様１〜１７のいずれかに記載の化合物。
［実施態様２１］
式（Ｉｄ）の構造
【化４０７】
2019507130.tif 000062
を有する、実施態様１〜１７のいずれかに記載の化合物。
［実施態様２２］
ＸがＮＨである、実施態様２０または２１に記載の化合物。
［実施態様２３］
Ｚ４がＣＲ８を表し、
Ｚ５がＣＲ５を表し、
Ｚ６がＣＲ６を表し、
Ｚ７がＣＲ９を表す、実施態様１８〜２２のいずれかに記載の化合物。
［実施態様２４］
Ｚ４及びＺ７が、各々、ＣＨを表す、実施態様１８〜２３のいずれかに記載の化合物。
［実施態様２５］
Ｚ５がＣＲ５を表し、Ｚ６がＣＲ６を表し、
Ｒ５及びＲ６が、各々独立して、Ｈ、ハロゲン、−ＮＲ１３Ｒ１４、−Ｃ（Ｏ）Ｒ１３、−Ｃ（Ｏ）ＯＲ１３、−Ｃ（Ｏ）ＮＨＲ１４、−ＮＨＣ（Ｏ）ＮＲ１３Ｒ１４、−ＮＨＳ（Ｏ）２（Ｒ１４）、または任意選択で置換されたアルキル、アルケニル、アルキニル、ヘテロアリール、もしくはアリールを表す、実施態様１８〜２４のいずれかに記載の化合物。
［実施態様２６］
Ｒ５及びＲ６が、各々独立して、Ｈ、またはアリール、ヘテロアリール、シリル、アルキル、アミノ、アルキルアミノ、ジアルキルアミノ、−Ｃ（Ｏ）（アルキル）、及びハロゲンからなる群より選択される１つ以上の置換基で任意選択で置換された、アルキル、アルケニル、アルキニル、ヘテロアリール、もしくはアリールを表す、実施態様２５に記載の化合物。
［実施態様２７］
Ｒ１３及びＲ１４が、各出現に関して独立して、Ｈ、または任意選択で置換されたアリール、アラルキル、ヘテロアリール、ヘテロアラルキル、シクロアルキル、もしくは（シクロアルキル）アルキルを表す、実施態様２５に記載の化合物。
［実施態様２８］
Ｒ７が、ＮＨ２、ＣＨ３、またはＣＦ３を表す、実施態様１６〜２７のいずれかに記載の化合物。
［実施態様２９］
Ｒ７がＮＨ２を表す、実施態様１６〜２８のいずれかに記載の化合物。
［実施態様３０］
実施態様１〜２９のいずれかに記載の化合物と、薬学的に許容される担体とを含む、薬学的組成物。
［実施態様３１］
異常な補体系活性を特徴とする疾患または病態を治療または予防する方法であって、それを必要とする対象に治療有効量の、実施態様１〜２９のいずれかに記載の化合物を投与することを含む、方法。
［実施態様３２］
前記異常な補体系活性を特徴とする疾患または病態が免疫障害である、実施態様３１に記載の方法。
［実施態様３３］
前記異常な補体系活性を特徴とする疾患または病態が中枢神経系の疾患である、実施態様３１に記載の方法。
［実施態様３４］
前記異常な補体系活性を特徴とする疾患または病態が神経変性疾患または神経疾患である、実施態様３１に記載の方法。
［実施態様３５］
前記異常な補体系活性を特徴とする疾患または病態が腎疾患である、実施態様３１に記載の方法。
［実施態様３６］
前記異常な補体系活性を特徴とする疾患または病態が心血管疾患である、実施態様３１に記載の方法。
［実施態様３７］
前記異常な補体系活性を特徴とする疾患または病態が、発作性夜間ヘモグロビン尿症、非典型溶血性尿毒症症候群、移植臓器拒絶、重症筋無力症、視神経脊髄炎、膜性増殖性糸球体腎炎、デンスデポジット病、寒冷凝集素症、及び劇症型抗リン脂質抗体症候群からなる群より選択される、実施態様３１に記載の方法。