【手続補正書】
【提出日】令和2年1月29日(2020.1.29)
【手続補正１】
【補正対象書類名】特許請求の範囲
【補正対象項目名】全文
【補正方法】変更
【補正の内容】
【特許請求の範囲】
【請求項１】
神経障害を治療するためのトレハロース、及び
1日用量が約1.25〜約12.5g/kg/日であるトレハロースの単回経口1日用量投与の使用説明書
を含む、医薬キット。
【請求項２】
単回経口1日用量が、約1.25〜約10g/kg/日である、請求項1に記載の医薬キット。
【請求項３】
単回経口1日用量が、約2.67g/kg/日である、請求項1に記載の医薬キット。
【請求項４】
単回経口1日用量についての以下の使用説明書
【表１】
2019504891.tif 000001
を含む、請求項1〜3のいずれか一項に記載の医薬キット。
【請求項５】
神経障害が、パーキンソン病、シヌクレイン病及びタンパク質症のいずれか1つ又はそれらの組合せである、請求項1〜4のいずれか一項に記載の医薬キット。
【請求項６】
神経障害が、パーキンソン病である、請求項5に記載の医薬キット。
【請求項７】
シヌクレイン病が、認知症を伴うパーキンソン病、レヴィー小体を伴う認知症、MSA、本態性振戦、ゴーシェ病及び他のリソソーム蓄積症、並びに脳内の鉄の蓄積を伴う神経変性のいずれか1つである、請求項5に記載の医薬キット。
【請求項８】
タンパク質症が、アルツハイマー病、脳β-アミロイド血管症、緑内障における網膜神経節細胞変性、プリオン病、タウオパチー、前頭側頭葉変性症、FTLD-FUS、筋萎縮性側索硬化症(ALS)、ハンチントン病及び他のトリプレットリピート病、家族性英国型認知症、家族性デンマーク型認知症、アミロイドーシスを伴う遺伝性脳出血、CADASIL、アレキサンダー病、セイピノパチー、家族性アミロイド性ニューロパチー、セルピノパチー、及びロドプシン突然変異を伴う網膜色素変性を含む、請求項5に記載の医薬キット。
【請求項９】
単回経口1日投与について以下の量
【表２】
2019504891.tif 000002
でトレハロースを含む、神経障害を治療するための投与単位。
【請求項１０】
トレハロースの単回経口1日用量、及び生理的に許容される担体を含み、前記トレハロースの1日用量が、約0.25〜約12.5g/kgである、神経障害を治療するための組成物。
【請求項１１】
担体が、薬学的に許容される担体である、請求項10に記載の組成物。
【請求項１２】
担体が、食品、食品サプリメント、飲料又は飲料サプリメントである、請求項10に記載の組成物。
【請求項１３】
担体が、脂肪、油、炭水化物、タンパク質を含むカロリー物質、又は鉱物、ビタミン若しくは繊維の供給源、或いはそれらの任意の組合せである、請求項12に記載の組成物。
【請求項１４】
担体が、乳製品、穀類、野菜、食用肉、魚、家禽、果物に基づく食品、加工食品、調理材料及び甘味料のいずれか1つである、請求項12に記載の組成物。
【請求項１５】
担体が、水、炭酸飲料、非炭酸飲料、果汁、インフュージョンドリンク、コーヒー、茶、プロテインシェーク、清涼飲料又はアルコール飲料のいずれか1つである、請求項12に記載の組成物。
【請求項１６】
単回経口1日用量が、約1.25〜約10g/kg/日である、請求項10〜15のいずれか一項に記載の組成物。
【請求項１７】
単回経口1日用量が、約1.25〜約7.5g/kg/日である、請求項10に記載の組成物。
【請求項１８】
単回経口1日用量が、約2.67g/kg/日である、請求項10に記載の組成物。
【請求項１９】
神経障害が、パーキンソン病、シヌクレイン病及びタンパク質症のいずれか1つ又はそれらの組合せである、請求項10〜18のいずれか一項に記載の組成物。
【請求項２０】
神経障害が、パーキンソン病である、請求項19に記載の組成物。
【請求項２１】
シヌクレイン病が、認知症を伴うパーキンソン病、レヴィー小体を伴う認知症、MSA、本態性振戦、ゴーシェ病及び他のリソソーム蓄積症、及び脳内の鉄の蓄積を伴う神経変性のいずれか1つである、請求項19に記載の組成物。
【請求項２２】
タンパク質症が、アルツハイマー病、脳β-アミロイド血管症、緑内障における網膜神経節細胞変性、プリオン病、タウオパチー、前頭側頭葉変性症、FTLD-FUS、筋萎縮性側索硬化症(ALS)、ハンチントン病及び他のトリプレットリピート病、家族性英国型認知症、家族性デンマーク型認知症、アミロイドーシスを伴う遺伝性脳出血、CADASIL、アレキサンダー病、セイピノパチー、家族性アミロイド性ニューロパチー、セルピノパチー、及びロドプシン突然変異を伴う網膜色素変性を含む、請求項19に記載の組成物。
【請求項２３】
以下の量
【表３】
2019504891.tif 000003
のトレハロースの1日用量及び生理的に許容される担体を含む、神経障害を治療するための組成物。
【請求項２４】
担体が、薬学的に許容される担体である、請求項23に記載の組成物。
【請求項２５】
担体が、食品、食品サプリメント、飲料又は飲料サプリメントである、請求項23に記載の組成物。
【請求項２６】
担体が、脂肪、油、炭水化物、タンパク質を含むカロリー物質、又は鉱物、ビタミン若しくは繊維の供給源、或いはそれらの任意の組合せである、請求項25に記載の組成物。
【請求項２７】
担体が、乳製品、穀類、野菜、食用肉、魚、家禽、果物に基づく食品、加工食品、料理の材料及び甘味料のいずれか1つである、請求項25に記載の組成物。
【請求項２８】
担体が、水、炭酸飲料、非炭酸飲料、果汁、インフュージョンドリンク、コーヒー、茶、プロテインシェーク、清涼飲料又はアルコール飲料のいずれか1つである、請求項25に記載の組成物。
【請求項２９】
神経障害が、パーキンソン病、シヌクレイン病及びタンパク質症のいずれか1つ又はそれらの組合せである、請求項23〜28のいずれか一項に記載の組成物。
【請求項３０】
神経障害が、パーキンソン病である、請求項29に記載の組成物。
【請求項３１】
シヌクレイン病が、認知症を伴うパーキンソン病、レヴィー小体を伴う認知症、MSA、本態性振戦、ゴーシェ病及び他のリソソーム蓄積症、並びに脳内の鉄の蓄積を伴う神経変性のいずれか1つである、請求項29に記載の組成物。
【請求項３２】
タンパク質症が、アルツハイマー病、脳β-アミロイド血管症、緑内障における網膜神経節細胞変性、プリオン病、タウオパチー、前頭側頭葉変性症、FTLD-FUS、筋萎縮性側索硬化症(ALS)、ハンチントン病及び他のトリプレットリピート病、家族性英国型認知症、家族性デンマーク型認知症、アミロイドーシスを伴う遺伝性脳出血、CADASIL、アレキサンダー病、セイピノパチー、家族性アミロイド性ニューロパチー、セルピノパチー、及びロドプシン突然変異を伴う網膜色素変性を含む、請求項29に記載の組成物。
【手続補正２】
【補正対象書類名】明細書
【補正対象項目名】００９９
【補正方法】変更
【補正の内容】
【００９９】
本発明の好ましい実施形態の前述の説明は、本発明の原理を例示するために示されており、例示される特定の実施形態に本発明を限定するものではない。本発明の範囲は、以下の特許請求の範囲及びこれらの相当物の範囲内に包含されるすべての実施形態により定義されることが意図される。本発明の様々な実施形態を以下に示す。
１．神経障害を治療するためのトレハロース、及び
1日用量が約0.25〜約12.5g/kg/日であるトレハロースの単回1日投与の使用説明書
を含む、医薬キット。
２．1日用量が、約0.5〜約10g/kg/日である、上記1に記載の医薬キット。
３．1日用量が、約0.75〜約7.5g/kg/日である、上記1に記載の医薬キット。
４．1日用量が、約1〜約5g/kg/日及び約1.25〜約3.75g/kg/日のうちの1つである、上記1に記載の医薬キット。
５．1日用量が、約2.67g/kg/日である、上記1に記載の医薬キット。
６．以下の使用説明書
2019504891.tif 000004
を含む、上記1〜5のいずれかに記載の医薬キット。
７．神経障害が、パーキンソン病、シヌクレイン病及びタンパク質症のいずれか1つ又はそれらの組合せである、上記1〜6のいずれかに記載の医薬キット。
８．神経障害が、パーキンソン病である、上記7に記載の医薬キット。
９．シヌクレイン病が、認知症を伴うパーキンソン病、レヴィー小体を伴う認知症、MSA、本態性振戦、ゴーシェ病及び他のリソソーム蓄積症、並びに脳内の鉄の蓄積を伴う神経変性のいずれか1つである、上記7に記載の医薬キット。
１０．タンパク質症が、アルツハイマー病、脳β-アミロイド血管症、緑内障における網膜神経節細胞変性、プリオン病、タウオパチー、前頭側頭葉変性症、FTLD-FUS、筋萎縮性側索硬化症(ALS)、ハンチントン病及び他のトリプレットリピート病、家族性英国型認知症、家族性デンマーク型認知症、アミロイドーシスを伴う遺伝性脳出血、CADASIL、アレキサンダー病、セイピノパチー、家族性アミロイド性ニューロパチー、セルピノパチー、及びロドプシン突然変異を伴う網膜色素変性を含む、上記7に記載の医薬キット。
１１．単回1日投与について以下の量
2019504891.tif 000005
でトレハロースを含む、神経障害を治療するための投与単位。
１２．トレハロースの前記量が、約0.25〜約12.5g/kg/日の1日用量に対応する、上記11に記載の投与単位。
１３．1日用量が、約0.5〜約10、好ましくは、約0.75〜約7.5g/kg/日である、上記12に記載の投与単位。
１４．1日用量が、約1〜約5g/kg/日である、上記12に記載の投与単位。
１５．1日用量が、約1.25〜約3.75g/kg/日である、上記12に記載の投与単位。
１６．1日用量が、約2.67g/kg/日である、上記12に記載の投与単位。
１７．神経障害が、パーキンソン病、シヌクレイン病及びタンパク質症のいずれか1つ又はそれらの組合せである、上記11〜16のいずれかに記載の投与単位。
１８．神経障害が、パーキンソン病である、上記17に記載の投与単位。
１９．シヌクレイン病が、認知症を伴うパーキンソン病、レヴィー小体を伴う認知症、MSA、本態性振戦、ゴーシェ病及び他のリソソーム蓄積症、及び脳内の鉄の蓄積を伴う神経変性のいずれか1つである、上記17に記載の投与単位。
２０．タンパク質症が、アルツハイマー病、脳β-アミロイド血管症、緑内障における網膜神経節細胞変性、プリオン病、タウオパチー、前頭側頭葉変性症、FTLD-FUS、筋萎縮性側索硬化症(ALS)、ハンチントン病及び他のトリプレットリピート病、家族性英国型認知症、家族性デンマーク型認知症、アミロイドーシスを伴う遺伝性脳出血、CADASIL、アレキサンダー病、セイピノパチー、家族性アミロイド性ニューロパチー、セルピノパチー、及びロドプシン突然変異を伴う網膜色素変性を含む、上記17に記載の投与単位。
２１．トレハロースの1日用量、及び生理的に許容される担体を含み、前記トレハロースの1日用量が、約0.25〜約12.5g/kgである、神経障害を治療するための組成物。
２２．担体が、薬学的に許容される担体である、上記21に記載の組成物。
２３．担体が、食品、食品サプリメント、飲料又は飲料サプリメントである、上記21に記載の組成物。
２４．担体が、脂肪、油、炭水化物、タンパク質を含むカロリー物質、又は鉱物、ビタミン若しくは繊維の供給源、或いはそれらの任意の組合せである、上記23に記載の組成物。
２５．担体が、乳製品、穀類、野菜、食用肉、魚、家禽、果物に基づく食品、加工食品、調理材料及び甘味料のいずれか1つである、上記23に記載の組成物。
２６．担体が、水、炭酸飲料、非炭酸飲料、果汁、インフュージョンドリンク、コーヒー、茶、プロテインシェーク、清涼飲料又はアルコール飲料のいずれか1つである、上記23に記載の組成物。
２７．1日用量が、約0.5〜約10g/kg/日である、上記21〜26のいずれかに記載の組成物。
２８．1日用量が、約0.75〜約7.5g/kg/日である、上記21に記載の組成物。
２９．1日用量が、約1〜約5g/kg/日である、上記21に記載の組成物。
３０．1日用量が、約1.25〜約3.75g/kg/日である、上記21に記載の組成物。
３１．1日用量が、約2.67g/kg/日である、上記21に記載の組成物。
３２．神経障害が、パーキンソン病、シヌクレイン病及びタンパク質症のいずれか1つ又はそれらの組合せである、上記21〜31のいずれかに記載の組成物。
３３．神経障害が、パーキンソン病である、上記32に記載の組成物。
３４．シヌクレイン病が、認知症を伴うパーキンソン病、レヴィー小体を伴う認知症、MSA、本態性振戦、ゴーシェ病及び他のリソソーム蓄積症、及び脳内の鉄の蓄積を伴う神経変性のいずれか1つである、上記32に記載の組成物。
３５．タンパク質症が、アルツハイマー病、脳β-アミロイド血管症、緑内障における網膜神経節細胞変性、プリオン病、タウオパチー、前頭側頭葉変性症、FTLD-FUS、筋萎縮性側索硬化症(ALS)、ハンチントン病及び他のトリプレットリピート病、家族性英国型認知症、家族性デンマーク型認知症、アミロイドーシスを伴う遺伝性脳出血、CADASIL、アレキサンダー病、セイピノパチー、家族性アミロイド性ニューロパチー、セルピノパチー、及びロドプシン突然変異を伴う網膜色素変性を含む、上記32に記載の組成物。
３６．以下の量
2019504891.tif 000006
のトレハロースの1日用量及び生理的に許容される担体を含む、神経障害を治療するための組成物。
３７．担体が、薬学的に許容される担体である、上記36に記載の組成物。
３８．担体が、食品、食品サプリメント、飲料又は飲料サプリメントである、上記36に記載の組成物。
３９．担体が、脂肪、油、炭水化物、タンパク質を含むカロリー物質、又は鉱物、ビタミン若しくは繊維の供給源、或いはそれらの任意の組合せである、上記38に記載の組成物。
４０．担体が、乳製品、穀類、野菜、食用肉、魚、家禽、果物に基づく食品、加工食品、料理の材料及び甘味料のいずれか1つである、上記38に記載の組成物。
４１．担体が、水、炭酸飲料、非炭酸飲料、果汁、インフュージョンドリンク、コーヒー、茶、プロテインシェーク、清涼飲料又はアルコール飲料のいずれか1つである、上記38に記載の組成物。
４２．神経障害が、パーキンソン病、シヌクレイン病及びタンパク質症のいずれか1つ又はそれらの組合せである、上記36〜41のいずれかに記載の組成物。
４３．神経障害が、パーキンソン病である、上記42に記載の組成物。
４４．シヌクレイン病が、認知症を伴うパーキンソン病、レヴィー小体を伴う認知症、MSA、本態性振戦、ゴーシェ病及び他のリソソーム蓄積症、並びに脳内の鉄の蓄積を伴う神経変性のいずれか1つである、上記42に記載の組成物。
４５．タンパク質症が、アルツハイマー病、脳β-アミロイド血管症、緑内障における網膜神経節細胞変性、プリオン病、タウオパチー、前頭側頭葉変性症、FTLD-FUS、筋萎縮性側索硬化症(ALS)、ハンチントン病及び他のトリプレットリピート病、家族性英国型認知症、家族性デンマーク型認知症、アミロイドーシスを伴う遺伝性脳出血、CADASIL、アレキサンダー病、セイピノパチー、家族性アミロイド性ニューロパチー、セルピノパチー、及びロドプシン突然変異を伴う網膜色素変性を含む、上記42に記載の組成物。
４６．1日用量が、約0.25〜約12.5g/kg/日である単回1日投与として、対象にトレハロースを投与するステップを含む、神経障害を治療するための方法。
４７．1日用量が、約0.5〜約10g/kg/日である単回1日投与として、対象にトレハロースを投与するステップを含む、上記46に記載の方法。
４８．1日用量が、約0.75〜約7.5g/kg/日である単回1日投与として、対象にトレハロースを投与するステップを含む、上記46に記載の方法。
４９．1日用量が、約1〜約5g/kg/日である単回1日投与として、対象にトレハロースを投与するステップを含む、上記46に記載の方法。
５０．1日用量が、約1.25〜約3.75g/kg/日である単回1日投与として、対象にトレハロースを投与するステップを含む、上記46に記載の方法。
５１．1日用量が、約2.67g/kg/日である単回1日投与として、対象にトレハロースを投与するステップを含む、上記46に記載の方法。
５２．神経障害が、パーキンソン病、シヌクレイン病及びタンパク質症のいずれか1つ又はそれらの組合せである、上記46〜51のいずれかに記載の神経障害を治療するための方法。
５３．神経障害が、パーキンソン病である、上記52に記載の神経障害を治療するための方法。
５４．シヌクレイン病が、認知症を伴うパーキンソン病、レヴィー小体を伴う認知症、MSA、本態性振戦、ゴーシェ病及び他のリソソーム蓄積症、並びに脳内の鉄の蓄積を伴う神経変性のいずれか1つである、上記52に記載の神経障害を治療するための方法。
５５．タンパク質症が、アルツハイマー病、脳β-アミロイド血管症、緑内障における網膜神経節細胞変性、プリオン病、タウオパチー、前頭側頭葉変性症、FTLD-FUS、筋萎縮性側索硬化症(ALS)、ハンチントン病及び他のトリプレットリピート病、家族性英国型認知症、家族性デンマーク型認知症、アミロイドーシスを伴う遺伝性脳出血、CADASIL、アレキサンダー病、セイピノパチー、家族性アミロイド性ニューロパチー、セルピノパチー、並びにロドプシン突然変異を伴う網膜色素変性を含む、上記52に記載の神経障害を治療するための方法。