【手続補正書】
【提出日】令和2年10月23日(2020.10.23)
【手続補正１】
【補正対象書類名】特許請求の範囲
【補正対象項目名】全文
【補正方法】変更
【補正の内容】
【特許請求の範囲】
【請求項１】
次の構造：
【化１】
2020512272.tif 000001
（式中、ＸとＹは各々独立してＯ、Ｎ又はＮＨであり、ＸとＹの両方がＯになることはなく、
Ｗは結合、Ｏ、ＮＨ又はＳであり、
ＴはＣ又はＳであり、
ｍは０又は１であり、
ｚは０又は２である）で表される官能基を含むカチオン性脂質であって、
前記官能基は少なくとも１種の飽和又は不飽和脂肪酸残基に結合している、カチオン性脂質。
【請求項２】
式（Ｉ）：
【化２】
2020512272.tif 000002
（式中、
ＹはＯ又はＮＨであり、
ＴはＣ又はＳであり、
Ｗは結合、Ｏ、ＮＨ又はＳであり、
Ｒ１は、
（ａ）ＮＲ４Ｒ５（Ｒ４とＲ５は各々独立してＣ１−Ｃ４アルキルであるか、又はＲ４とＲ５はそれらが結合している窒素と共に５員若しくは６員の複素環若しくは芳香族複素環を形成し、必要に応じてＯ、Ｎ及びＳから成る群から選択される１種以上の更なるヘテロ原子を含むか、又はＮＲ４Ｒ５はグアニジン基（−ＮＨＣ（＝ＮＨ）ＮＨ２）を表す）、
（ｂ）天然又は非天然アミノ酸の側鎖、及び
（ｃ）Ｏ、Ｎ及びＳから成る群から選択される１種以上のヘテロ原子を含む５員又は６員の複素環又は芳香族複素環から成る群から選択され、
Ｒ２とＲ３は、
（ａ）Ｃ１０−Ｃ２２アルキル、
（ｂ）Ｃ１０−Ｃ２２アルケニル、
（ｃ）Ｃ１０−Ｃ２２アルキニル、
（ｄ）Ｃ４−Ｃ１０アルキレン−Ｚ−Ｃ４−Ｃ２２アルキル、及び
（ｅ）Ｃ４−Ｃ１０アルキレン−Ｚ−Ｃ４−Ｃ２２アルケニルから成る群から選択され、
Ｚは−Ｏ−Ｃ（＝Ｏ）−、−Ｃ（＝Ｏ）−Ｏ−又は−Ｏ−であり、
ｎは０、１、２、３、４、５又は６であり、
ｍは０又は１であり、
ｐは０又は１であり、
ｚは０又は２である）の構造で表され、
その塩、水和物、溶媒和物、多形体、光学異性体、幾何異性体、鏡像異性体、ジアステレオマー及びその混合物を含む、請求項１に記載のカチオン性脂質。
【請求項３】
ｍは０である；または
ｍは１である；または
ｐは０である；または
ｐは１である；または
ｍは０であり、ｐは０である；または
ｍは１であり、ｐは０である；または
ｚは０である；または
ｚは２である；または
ＴはＣである；または
Ｗは結合である；または
Ｒ１はＮＲ４Ｒ５である、
請求項２に記載のカチオン性脂質。
【請求項４】
ｐは０であり、Ｗは結合であり、ＴはＣであり、化合物は式（Ｉａ）：
【化３】
2020512272.tif 000003
（式中、Ｒ１、Ｒ２、Ｒ３、Ｙ、ｍ、ｎ及びｚは請求項２で定義した通りである；または
ｍは０である；または
ｍは１である；または
ｚは０である；または
Ｒ２とＲ３は各々独立してＣ１４−Ｃ２０アルキル又はＣ１４−Ｃ２０アルケニルである；または
Ｒ２とＲ３は各々独立してＣ４−Ｃ１０アルキレン−Ｚ−Ｃ４−Ｃ２２アルキル又はＣ４−Ｃ１０アルキレン−Ｚ−Ｃ４−Ｃ２２アルケニルであり、Ｚは−Ｏ−Ｃ（＝Ｏ）−、−Ｃ（＝Ｏ）−Ｏ−又は−Ｏ−である；または
ＹはＯである；または
ＹはＮＨである）の構造で表される、
請求項２に記載のカチオン性脂質。
【請求項５】
Ｒ１はＮＲ４Ｒ５であり、化合物は式（Ｉａ−１）：
【化４】
2020512272.tif 000004
（式中、Ｒ２、Ｒ３、Ｒ４、Ｒ５、Ｙ、ｍ、ｎ及びｚは請求項２で定義された通りである；または
Ｒ４とＲ５は各々ＣＨ３であるか、又はＲ４とＲ５はそれらが結合している窒素と共に、ピロリジニル、ピペリジニニル及びピペラジニルから成る群から選択される複素環を形成し、これらの各々は必要に応じてアルキルで置換されている）の構造で表される、
請求項４に記載のカチオン性脂質。
【請求項６】
式（ＩＩ）：
【化５】
2020512272.tif 000005
（式中、Ａは
【化６】
2020512272.tif 000006
又は
【化７】
2020512272.tif 000007
であり、
Ｘ’はＯ又はＮＨであり、
Ｙ’はＯ又はＮＨであり、
Ａが
【化８】
2020512272.tif 000008
の場合には、
Ｘ’とＹ’の両方がＯになることはなく、
ＴはＣ又はＳであり、
Ｗは結合、Ｏ、ＮＨ又はＳであり、
Ｒ１は、
（ａ）ＮＲ４Ｒ５（Ｒ４とＲ５は各々独立してＣ１−Ｃ４アルキルであるか、又はＲ４とＲ５はそれらが結合している窒素と共に５員若しくは６員の複素環若しくは芳香族複素環を形成し、必要に応じてＯ、Ｎ及びＳから成る群から選択される１種以上の更なるヘテロ原子を含むか、又はＮＲ４Ｒ５はグアニジン基（−ＮＨＣ（＝ＮＨ）ＮＨ２）を表す）、
（ｂ）天然又は非天然アミノ酸の側鎖、及び
（ｃ）Ｏ、Ｎ及びＳから成る群から選択される１種以上のヘテロ原子を含む５員又は６員の複素環又は芳香族複素環から成る群から選択され、
Ｒ２とＲ３は、
（ａ）Ｃ１０−Ｃ２２アルキル、
（ｂ）Ｃ１０−Ｃ２２アルケニル、
（ｃ）Ｃ１０−Ｃ２２アルキニル、
（ｄ）Ｃ４−Ｃ１０アルキレン−Ｚ−Ｃ４−Ｃ２２アルキル、及び
（ｅ）Ｃ４−Ｃ１０アルキレン−Ｚ−Ｃ４−Ｃ２２アルケニルから成る群から選択され、
Ｚは−Ｏ−Ｃ（＝Ｏ）−、−Ｃ（＝Ｏ）−Ｏ−又は−Ｏ−であり、
ｎは０、１、２、３、４、５又は６であり、
ｍは０又は１であり、
ｐは０又は１であり、
ｚは０又は２である）の構造で表され、
その塩、水和物、溶媒和物、多形体、光学異性体、幾何異性体、鏡像異性体、ジアステレオマー及びその混合物を含む、請求項１に記載のカチオン性脂質。
【請求項７】
ｍは０である；または
ｍは１である；または
ｚは０である；または
ｚは２である；または
ｐは０である、
請求項６に記載のカチオン性脂質。
【請求項８】
式（ＩＩａ）：
【化９】
2020512272.tif 000009
（式中、Ｒ１、Ｒ２、Ｒ３、Ｘ’、Ｔ、Ｗ、ｎ、ｍ、ｐ及びｚは請求項６で定義した通りである）の構造で表される；または
ｐは０であり、Ｗは結合であり、ＴはＣであり、化合物は式（ＩＩａ−１）：
【化１０】
2020512272.tif 000010
（式中、Ｒ１、Ｒ２、Ｒ３、Ｘ’、ｎ、ｍ及びｚは請求項６で定義した通りである）の構造で表される；または
Ｒ１はＮＲ４Ｒ５であり、化合物は式（ＩＩａ−２）：
【化１１】
2020512272.tif 000011
（式中、Ｒ２、Ｒ３、Ｒ４、Ｒ５、Ｘ’、ｎ、ｍ及びｚは請求項６で定義した通りである）の構造で表される；または
ｐは１であり、ｍは１であり、Ｗは結合であり、ＴはＣであり、化合物は式（ＩＩａ−３）：
【化１２】
2020512272.tif 000012
（式中、Ｒ１は天然又は非天然アミノ酸の側鎖であり、Ｒ２、Ｒ３、Ｘ’、ｎ及びｚは請求項６で定義した通りである）の構造で表される；または
ｐは０であり、Ｒ１はＮＲ４Ｒ５であり、Ｗは結合であり、ｍは０であり、Ｘ’はＯであり、化合物は式（ＩＩａ−４）：
【化１３】
2020512272.tif 000013
の構造で表される、
請求項６に記載のカチオン性脂質。
【請求項９】
式（ＩＩｂ）：
【化１４】
2020512272.tif 000014
（式中、Ｒ１、Ｒ２、Ｒ３、Ｔ、Ｗ、Ｘ’、Ｙ’、ｎ、ｍ、ｐ及びｚは請求項６で定義した通りである）の構造で表される；または
ｐは０であり、Ｗは結合であり、ＴはＣであり、Ｒ１はＮＲ４Ｒ５であり、化合物は式（ＩＩｂ−１）：
【化１５】
2020512272.tif 000015
（式中、Ｒ２、Ｒ３、Ｒ４、Ｒ５、Ｘ’、Ｙ’、ｎ、ｍ及びｚは請求項６で定義した通りである）の構造で表される、
請求項６に記載のカチオン性脂質。
【請求項１０】
２−（１，２−ジ（（９Ｚ，１２Ｚ）−オクタデカ−９，１２−ジエン−１−イル）ヒドラジニル）−Ｎ，Ｎ−ジメチルエタン−１−アミン、
４−（１，２−ジ（（９Ｚ，１２Ｚ）−オクタデカ−９，１２−ジエン−１−イル）ヒドラジニル）−Ｎ，Ｎ−ジメチルブタン−１−アミン、
１−（４−（１，２−ジ（（９Ｚ，１２Ｚ）−オクタデカ−９，１２−ジエン−１−イル）ヒドラジニル）ブチル）ピロリジン、
Ｎ，Ｎ−ジメチル−４−（（（９Ｚ，１２Ｚ）−オクタデカ−９，１２−ジエン−１−イル）（（（９Ｚ，１２Ｚ）−オクタデカ−９，１２−ジエン−１−イル）オキシ）アミノ）ブタン−１−アミン、
４−（ジメチルアミノ）−Ｎ’−（（Ｚ）−オクタデセ−９−エン−１−イル）−Ｎ−（（９Ｚ，１２Ｚ）−オクタデカ−９，１２−ジエン−１−イル）ブタンヒドラジド、
４−（（ジ（（９Ｚ，１２Ｚ）−オクタデカ−９，１２−ジエン−１−イル）アミノ）オキシ）−Ｎ，Ｎ−ジメチルブタン−１−アミン、
１−（４−（２，２−ジ（（９Ｚ，１２Ｚ）−オクタデカ−９，１２−ジエン−１−イル）ヒドラジニル）ブチル）ピロリジン、
４−（（（（６Ｚ，９Ｚ，２８Ｚ，３１Ｚ）−ヘプタトリアコンタ−６，９，２８，３１−テトラエン−１９−イル）アミノ）オキシ）−Ｎ，Ｎ−ジメチルブタン−１−アミン、
２−（（ジ（（９Ｚ，１２Ｚ）−オクタデカ−９，１２−ジエン−１−イル）アミノ）オキシ）−Ｎ，Ｎ−ジメチル−２−オキソエタン−１−アミン、
４−（ジメチルアミノ）−Ｎ’，Ｎ’−ジ（（９Ｚ，１２Ｚ）−オクタデカ−９，１２−ジエン−１−イル）ブタンヒドラジド、
（Ｓ）−２−アミノ−６−（ジメチルアミノ）−Ｎ’，Ｎ’−ジ（（９Ｚ，１２Ｚ）−オクタデカ−９，１２−ジエン−１−イル）ヘキサンヒドラジド、
４−（２，２−ジ（（９Ｚ，１２Ｚ）−オクタデカ−９，１２−ジエン−１−イル）ヒドラジニル）−Ｎ，Ｎ−ジメチルブタン−１−アミン、
１−（（Ｓ）−４−アミノ−５−（２，２−ジ（（９Ｚ，１２Ｚ）−オクタデカ−９，１２−ジエン−１−イル）ヒドラジニル）−５−オキソペンチル）グアニジン、
４−（（ジ（（９Ｚ，１２Ｚ）−オクタデカ−９，１２−ジエン−１−イル）アミノ）オキシ）−Ｎ，Ｎ−ジメチル−４−オキソブタン−１−アミン、
２−（２，２−ジ（（９Ｚ，１２Ｚ）−オクタデカ−９，１２−ジエン−１−イル）ヒドラジニル）−Ｎ，Ｎ−ジメチルエタン−１−アミン、
４−（ジメチルアミノ）−Ｎ−（（９Ｚ，１２Ｚ）−オクタデカ−９，１２−ジエン−１−イル）−Ｎ−（（（９Ｚ，１２Ｚ）−オクタデカ−９，１２−ジエン−１−イル）オキシ）ブタンアミド、
Ｎ’，Ｎ’−ジ（（９Ｚ，１２Ｚ）−オクタデカ−９，１２−ジエン−１−イル）−４−（ピロリジン−１−イル）ブタンヒドラジド、
（Ｓ）−２−アミノ−３−（１Ｈ−イミダゾル−４−イル）−Ｎ’，Ｎ’−ジ（（９Ｚ，１２Ｚ）−オクタデカ−９，１２−ジエン−１−イル）プロパンヒドラジド、
Ｎ，Ｎ−ジメチル−２−（２−（（Ｚ）−オクタデセ−９−エン−１−イル）−１−（（９Ｚ，１２Ｚ）−オクタデカ−９，１２−ジエン−１−イル）ヒドラジニル）エタン−１−アミン、
Ｎ，Ｎ−ジメチル−２−（１−（（９Ｚ，１２Ｚ）−オクタデカ−９，１２−ジエン−１−イル）−２−オクタデシルヒドラジニル）エタン−１−アミン、
４−（４−メチルピペラジン−１−イル）−Ｎ’，Ｎ’−ジ（（９Ｚ，１２Ｚ）−オクタデカ−９，１２−ジエン−１−イル）ブタンヒドラジド、
Ｏ−（４−（４−メチルピペラジン−１−イル）ブタノイル）−Ｎ，Ｎ−ジ（（９Ｚ，１２Ｚ）−オクタデカ−９，１２−ジエン−１−イル）ヒドロキシルアミン、
ビス（２−ヘキシルデカン酸）（２−（４−（ジメチルアミノ）ブタノイル）ヒドラジン−１，１−ジイル）ビス（ヘキサン−６，１−ジイル）、
ビス（２−ヘキシルデカン酸）（１−（２−（ジメチルアミノ）エチル）ヒドラジン−１，２−ジイル）ビス（ヘキサン−６，１−ジイル）、
ビス（２−ヘキシルデカン酸）（１−（２−（ジメチルアミノ）エチル）ヒドラジン−１，２−ジイル）ビス（ノナン−９，１−ジイル）、
１０，１０’−（１−（２−（ジメチルアミノ）エチル）ヒドラジン−１，２−ジイル）ビス（デカン酸）ジ（トリデカン−７−イル）、
ビス（２−ヘキシルデカン酸）（２−（４−（ジメチルアミノ）ブチル）ヒドラジン−１，１−ジイル）ビス（ヘキサン−６，１−ジイル）、
ビス（２−ヘキシルデカン酸）（２−（４−（ジメチルアミノ）ブチル）ヒドラジン−１，１−ジイル）ビス（ノナン−９，１−ジイル）、
ビス（２−ヘキシルデカン酸）（（４−（ジメチルアミノ）ブトキシ）アザンジイル）ビス（ヘキサン−６，１−ジイル）、
ビス（２−ヘキシルデカン酸）（（４−（ジメチルアミノ）ブトキシ）アザンジイル）ビス（ノナン−９，１−ジイル）、
４−（２−（２，２−ジ（（９Ｚ，１２Ｚ）−オクタデカ−９，１２−ジエン−１−イル）ヒドラジニル）エチル）−１Ｈ−イミダゾール、
１−（２−（２，２−ジ（（９Ｚ，１２Ｚ）−オクタデカ−９，１２−ジエン−１−イル）ヒドラジニル）エチル）グアニジン、
Ｏ−（２−（１Ｈ−イミダゾル−４−イル）アセチル）−Ｎ，Ｎ−ジ（（９Ｚ，１２Ｚ）−オクタデカ−９，１２−ジエン−１−イル）ヒドロキシルアミン、
１−（２−（（ジ（（９Ｚ，１２Ｚ）−オクタデカ−９，１２−ジエン−１−イル）アミノ）オキシ）−２−オキソエチル）グアニジン、
２−（１Ｈ−イミダゾル−４−イル）酢酸２−（ジ（（９Ｚ，１２Ｚ）−オクタデカ−９，１２−ジエン−１−イル）アミノ）エチル、
カルバミミドイルグリシン酸２−（ジ（（９Ｚ，１２Ｚ）−オクタデカ−９，１２−ジエン−１−イル）アミノ）エチル、
ジメチルグリシン酸２−（ジ（（９Ｚ，１２Ｚ）−オクタデカ−９，１２−ジエン−１−イル）アミノ）エチル、
４−（ジメチルアミノ）ブタン酸２−（ジ（（９Ｚ，１２Ｚ）−オクタデカ−９，１２−ジエン−１−イル）アミノ）エチル、
Ｌ−ヒスチジン酸２−（ジ（（９Ｚ，１２Ｚ）−オクタデカ−９，１２−ジエン−１−イル）アミノ）エチル、
（４Ｚ，４’Ｚ）−ビス（２−ヘキシルデセ−４−エン酸）（１−（２−（ジメチルアミノ）エチル）ヒドラジン−１，２−ジイル）ビス（オクタン−８，１−ジイル）、
（３Ｚ，３’Ｚ）−ビス（ノン−３−エン酸）（１−（２−（ジメチルアミノ）エチル）ヒドラジン−１，２−ジイル）ビス（オクタン−８，１−ジイル）、
８，８’−（２−（２−（ジメチルアミノ）エチル）ヒドラジン−１，１−ジイル）ジオクタン酸ジ（（Ｚ）−ノン−３−エン−１−イル）、
８，８’−（２−（２−（ジメチルアミノ）エチル）ヒドラジン−１，１−ジイル）ジオクタン酸ジ（（Ｚ）−ペンタデセ−９−エン−７−イル）、
８，８’−（（（４−（ジメチルアミノ）ブタノイル）オキシ）アザンジイル）ジオクタン酸ジ（（Ｚ）−ペンタデセ−９−エン−７−イル）、
８，８’−（（（４−（ジメチルアミノ）ブタノイル）オキシ）アザンジイル）ジオクタン酸ジ（（Ｚ）−ノン−３−エン−１−イル）、
８，８’−（２−（（（２−（ジメチルアミノ）エチル）チオ）カルボニル）ヒドラジン−１，１−ジイル）ジオクタン酸ジ（（Ｚ）−ペンタデセ−９−エン−７−イル）、
８，８’−（２−（（（２−（ジメチルアミノ）エチル）チオ）カルボニル）ヒドラジン−１，１−ジイル）ジオクタン酸ジ（トリデカン−７−イル）、
（Ｚ）−ノン−３−エン酸８−（（（（２−（ジメチルアミノ）エチル）チオ）カルボニル）（（８−（（（Ｚ）−ノン−３−エノイル）オキシ）オクチル）オキシ）アミノ）オクチル、
８，８’−（（２−（（ジメチルグリシル）オキシ）エチル）アザンジイル）ジオクタン酸ジ（（Ｚ）−ペンタデセ−９−エン−７−イル）、
８，８’−（（２−（（４−（ジメチルアミノ）ブタノイル）オキシ）エチル）アザンジイル）ジオクタン酸ジ（（Ｚ）−ノン−３−エン−１−イル）、
８，８’−（（２−（（カルバミミドイルグリシル）オキシ）エチル）アザンジイル）ジオクタン酸ジ（（Ｚ）−ノン−３−エン−１−イル）、
８，８’−（（２−（（４−（ジメチルアミノ）ブタノイル）オキシ）エチル）アザンジイル）ジオクタン酸ジ（トリデカン−７−イル）、
（３Ｚ，３’Ｚ）−ビス（ノン−３−エン酸）（（２−（（４−（ジメチルアミノ）ブタノイル）オキシ）エチル）アザンジイル）ビス（オクタン−８，１−ジイル）、
ビス（デカン酸）（（２−（（４−（ジメチルアミノ）ブタノイル）オキシ）エチル）アザンジイル）ビス（ヘプタン−７，１−ジイル）、
４−（４−メチルピペラジン−１−イル）ブタン酸２−（ジ（（９Ｚ，１２Ｚ）−オクタデカ−９，１２−ジエン−１−イル）アミノ）エチル、
６，６’−（２−（４−（ジメチルアミノ）ブタノイル）ヒドラジン−１，１−ジイル）ジヘキサン酸ジ（（Ｚ）−ノン−３−エン−１−イル）、
ビス（デカン酸）（２−（２−（ジメチルアミノ）エチル）ヒドラジン−１，１−ジイル）ビス（ヘプタン−７，１−ジイル）、
（９Ｚ，１２Ｚ）−Ｎ−（２−（４−（ジメチルアミノ）ブトキシ）エチル）−Ｎ−（（９Ｚ，１２Ｚ）−オクタデカ−９，１２−ジエン−１−イル）オクタデカ−９，１２−ジエン−１−アミン、
４−（ジメチルアミノ）−Ｎ’，Ｎ’−ビス（６−（（（Ｚ）−ノン−３−エン−１−イル）オキシ）ヘキシル）ブタンヒドラジド、
４−（ピロリジン−１−イル）ブタン酸２−（ジ（（９Ｚ，１２Ｚ）−オクタデカ−９，１２−ジエン−１−イル）アミノ）エチル、
Ｎ−（２−（４−（ジメチルアミノ）ブトキシ）エチル）−６−（（（Ｚ）−ノン−３−エン−１−イル）オキシ）−Ｎ−（６−（（（Ｚ）−ノン−３−エン−１−イル）オキシ）ヘキシル）ヘキサン−１−アミン、
ビス（デカン酸）（（２−（４−（ジメチルアミノ）ブトキシ）エチル）アザンジイル）ビス（ヘプタン−７，１−ジイル）、及び
６，６’−（（２−（４−（ジメチルアミノ）ブトキシ）エチル）アザンジイル）ジヘキサン酸ジ（（Ｚ）−ノン−３−エン−１−イル）から成る群から選択される、請求項１〜９のいずれか一項に記載のカチオン性脂質。
【請求項１１】
式（ＩＩＩ）：
【化１６】
2020512272.tif 000016
（式中、
ＸとＹは各々独立してＯ、Ｎ又はＮＨであり、
Ｒ１、Ｒ２及びＲ３の各々は独立して存在しないか、又はＣ１０−Ｃ２２アルキル、Ｃ１０−Ｃ２２アルケニル若しくはＣ１０−Ｃ２２アルキニルであり、
ｎは１〜３０である）の構造で表され、
その塩、水和物、溶媒和物、多形体、光学異性体、幾何異性体、鏡像異性体、ジアステレオマー及びその混合物を含む；または
前記カチオン性脂質が、
【化１７】
2020512272.tif 000017
【化１８】
2020512272.tif 000018
【化１９】
2020512272.tif 000019
及び
【化２０】
2020512272.tif 000020
から成る群から選択される、
請求項１に記載のカチオン性脂質。
【請求項１２】
式（ＩＩＩＡ）：
【化２１】
2020512272.tif 000021
（式中、
ＸとＹは各々独立してＯ、Ｎ又はＮＨであり、ＸとＹの両方がＯになることはなく、
Ｒ１、Ｒ２及びＲ３の各々は独立して存在しないか、又はＣ１０−Ｃ２２アルキル、Ｃ１０−Ｃ２２アルケニル若しくはＣ１０−Ｃ２２アルキニルであり、
ｎは１〜３０の整数であり、
ｘは０又は２である）の構造で表され、
その塩、水和物、溶媒和物、多形体、光学異性体、幾何異性体、鏡像異性体、ジアステレオマー及びその混合物を含む、請求項１に記載のカチオン性脂質。
【請求項１３】
請求項１〜１２のいずれか一項に記載のカチオン性脂質を含む組成物であって、前記組成物は、任意選択で少なくとも１種の中性脂質又はＰＥＧ修飾脂質および／または核酸を更に含む、組成物。
【請求項１４】
前記組成物は、メッセンジャーＲＮＡ（ｍＲＮＡ）を含む、請求項１３に記載の組成物。
【請求項１５】
白血球関連病態の治療用の組成物であって、前記白血球関連病態は、癌、感染症、自己免疫疾患、神経変性疾患及び炎症から成る群から選択される組成物である；または
遺伝子サイレンシング用の組成物である；または
ｍＲＮＡによってコードされているタンパク質の発現用の組成物である、
請求項１３または１４に記載の組成物。
【請求項１６】
式（ＩＩａ−５）：
【化２２】
2020512272.tif 000022
（式中、
Ｒ２とＲ３は、
（ａ）Ｃ１０−Ｃ２２アルキル、
（ｂ）Ｃ１０−Ｃ２２アルケニル、
（ｃ）Ｃ１０−Ｃ２２アルキニル、
（ｄ）Ｃ４−Ｃ１０アルキレン−Ｚ−Ｃ４−Ｃ２２アルキル、及び
（ｅ）Ｃ４−Ｃ１０アルキレン−Ｚ−Ｃ４−Ｃ２２アルケニルから成る群から選択され、
ｚは０又は２である）の構造で表される中間体化合物である、または
前記中間体化合物が、２−（ジ（（９Ｚ，１２Ｚ）−オクタデカ−９，１２−ジエン−１−イル）アミノ）エタン−１−オール、６，６’−（（２−ヒドロキシエチル）アザンジイル）ジヘキサン酸ジ（（Ｚ）−ノン−３−エン−１−イル）、及びビス（デカン酸）（（２−ヒドロキシエチル）アザンジイル）ビス（ヘプタン−７，１−ジイル）から成る群から選択される、中間体化合物。