【手続補正書】
【提出日】令和2年6月5日(2020.6.5)
【手続補正１】
【補正対象書類名】特許請求の範囲
【補正対象項目名】全文
【補正方法】変更
【補正の内容】
【特許請求の範囲】
【請求項１】
【化１】
2019517588.tif 000001
シクロは、２、３、４、５、６、７、８、９又は１０個の炭素原子を有する置換されてもよい二価環状部分であって、例えば、シクロアルキル（例えば、シクロプロピル、シクロブチル、シクロペンチル、シクロヘキシル、又はシクロヘプチル）、シクロアルケニル（例えば、シクロペンテニル、シクロブテニル、シクロペンテニル、シクロヘキセニル、又はシクロヘプテニル）、アリール（例えばフェニル）、ヘテロアリール（例えば、ピリジル、ピリミジニル、ピリダジニル、ピロール、ピラゾール、イミダゾール、チオフェン、ベンゾチオフェン、チアゾール、ベンゾチアゾール、フラン、オキサゾール、イソキサゾール、ベンゾフラン、インドール、インダゾール、ベンズイミダゾール、オキサジアゾール、１，２，３−トリアゾール、１，２，４−トリアゾール、テトラゾール、キノリニル、イソキノリニル、又はキノキサリニル）、又はヘテロシクリル（例えば、テトラヒドロフラン、テトラヒドロピラン、ピペリジン、ピロリジン、ジオキサン、又はジオキソラン）であり、
Ｘ’は、
【化２】
2019517588.tif 000002
であり、又は糖代替置換部分を含み、
Ｘ’’は、（ｉ）式Ａの化合物をＲＮＡｉ剤の残りに結合するヌクレオシド間結合、又は（ｉｉ）ホスホラミダイト基であり、
Ｄは、Ｏ、Ｓ、ＣＨ２−ＣＨ２、ＣＨ＝ＣＨ、ＯＣＨ２、Ｎ（Ｒ１）、Ｃ（Ｒ２）（Ｒ３）、Ｃ（Ｒ２）（Ｒ３）Ｃ（Ｒ４）（Ｒ２）、Ｃ（Ｒ２）＝Ｃ（Ｒ４）、ＯＣ（Ｒ２）（Ｒ３）、ＯＣ（Ｈ）（Ｘ３）又はＯＣ（Ｒ２）（Ｘ３）であり、
Ｒ１は、Ｈ、Ｃ１−Ｃ６アルキル、置換Ｃ１−Ｃ６アルキル、Ｃ１−Ｃ６アルコキシ、置換Ｃ１−Ｃ６アルコキシ、Ｃ２−Ｃ６アルケニル、置換Ｃ２−Ｃ６アルケニル、Ｃ２−Ｃ６アルキニル又は置換Ｃ２−Ｃ６アルキニルであり、
Ｒ２、Ｒ３及びＲ４は、それぞれ独立してＨ、ハロゲン、Ｃ１−Ｃ６アルキル、置換Ｃ１−Ｃ６アルキル、Ｃ１−Ｃ６アルコキシ、置換Ｃ１−Ｃ６アルコキシ、Ｃ２−Ｃ６アルケニル、置換Ｃ２−Ｃ６アルケニル、Ｃ２−Ｃ６アルキニル又は置換Ｃ２−Ｃ６アルキニルであり、
ＤがＯ、Ｓ、ＣＨ２−ＣＨ２、ＣＨ＝ＣＨ、ＯＣＨ２、Ｎ（Ｒ１）、Ｃ（Ｒ２）（Ｒ３）、Ｃ（Ｒ２）（Ｒ３）Ｃ（Ｒ４）（Ｒ２）、Ｃ（Ｒ２）＝Ｃ（Ｒ４）、又はＯＣ（Ｒ２）（Ｒ３）であるとき、Ｘは複素環式塩基部分であり、
ＤがＯＣ（Ｈ）（Ｘ３）又はＯＣ（Ｒ２）（Ｘ３）であるとき、Ｘは、Ｈ、ハロゲン、Ｃ１−Ｃ６アルキル、置換Ｃ１−Ｃ６アルキル、Ｃ１−Ｃ６アルコキシ、置換Ｃ１−Ｃ６アルコキシ、Ｃ２−Ｃ６アルケニル、置換Ｃ２−Ｃ６アルケニル、Ｃ２−Ｃ６アルキニル又は置換Ｃ２−Ｃ６アルキニルであり、Ｘ３は複素環式塩基部分であり、
Ｚは、Ｈ、−ＯＨ、Ｆ、ＯＣＨ３、−Ｏ−（ＣＨ２）２−ＯＣＨ３；ハロゲン；−ＯＣＨ２Ｆ、−ＯＣＨＦ２、−ＯＣＦ３、−ＯＣＨ２ＣＨ３、−Ｏ（ＣＨ２）２Ｆ、−ＯＣＨ２ＣＨＦ２、−ＯＣＨ２ＣＦ３、−ＯＣＨ２−ＣＨ＝ＣＨ２、−Ｏ（ＣＨ２）２−ＯＣＨ３、−Ｏ（ＣＨ２）２−ＳＣＨ３、−Ｏ（ＣＨ２）２−ＯＣＦ３、−Ｏ（ＣＨ２）２−Ｏ（ＣＨ２）２−Ｎ（ＣＨ３）２、−ＯＣＨ２Ｃ（＝Ｏ）−Ｎ（Ｈ）ＣＨ３、−ＯＣＨ２Ｃ（＝Ｏ）−Ｎ（Ｈ）−（ＣＨ２）２−Ｎ（ＣＨ３）２、−Ｏ（ＣＨ２）２−Ｎ（Ｈ）−Ｃ（＝ＮＨ）（ＮＨ２）、−Ｏ（ＣＨ２）３−Ｎ（Ｒ５）（Ｒ６）、−Ｏ（ＣＨ２）２−ＯＮ（Ｒ５）（Ｒ６）、−Ｏ（ＣＨ２）２−Ｏ（ＣＨ２）２−Ｎ（Ｒ５）（Ｒ６）、−ＯＣＨ２Ｃ（＝Ｏ）−Ｎ（Ｒ５）（Ｒ６）、−ＯＣＨ２Ｃ（＝Ｏ）−Ｎ（Ｒ７）−（ＣＨ２）２−Ｎ（Ｒ５）（Ｒ６）−Ｏ（ＣＨ２）２−Ｎ（Ｒ７）−Ｃ（＝Ｒ８）［Ｎ（Ｒ５）（Ｒ６）］、置換されてもよいＣ１−Ｃ６アルキル、置換されてもよいＣ１−Ｃ６アルコキシ、置換されてもよいＣ２−Ｃ６アルケニル、又は置換されてもよいＣ２−Ｃ６アルキニルであり、Ｒ５、Ｒ６、Ｒ７及びＲ８はそれぞれ独立して、Ｈ又はＣ１−Ｃ６アルキルであり、
Ｙ１、Ｙ２、Ｙ３、及びＹ４はそれぞれ独立してＨ、ハロゲン、Ｃ１−Ｃ６アルキル、置換Ｃ１−Ｃ６アルキル、Ｃ１−Ｃ６アルコキシ、置換Ｃ１−Ｃ６アルコキシ、Ｃ２−Ｃ６アルケニル、置換Ｃ２−Ｃ６アルケニル、Ｃ２−Ｃ６アルキニル又は置換Ｃ２−Ｃ６アルキニルであり、又はあるいはＹ４はＹ１もしくはＹ２の１つに結合し、前記結合はＯ、Ｓ、ＮＲ９、Ｃ（Ｒ１０）（Ｒ１１）、Ｃ（Ｒ１０）＝Ｃ（Ｒ１１）、Ｃ［＝Ｃ（Ｒ１０）（Ｒ１１）］及びＣ（＝Ｏ）から選択される二価の基を含み、前記Ｙ１、Ｙ２及びＹ３のその他の２つはそれぞれ独立してＨ、ハロゲン、置換されてもよいＣ１−Ｃ６アルキル、置換されてもよいＣ１−Ｃ６アルコキシ、置換されてもよいＣ２−Ｃ６アルケニル、又は置換されてもよいＣ２−Ｃ６アルキニルであり、各Ｒ９、Ｒ１０及びＲ１１は独立してＨ、Ｃ１−Ｃ６アルキル、置換Ｃ１−Ｃ６アルキル、Ｃ１−Ｃ６アルコキシ、置換Ｃ１−Ｃ６アルコキシ、Ｃ２−Ｃ６アルケニル、置換Ｃ２−Ｃ６アルケニル、Ｃ２−Ｃ６アルキニル又は置換Ｃ２−Ｃ６アルキニルであり、
Ｊは、Ｏ、Ｓ、ＮＲ１２、Ｎ−Ｎ（Ｒ１３）２、又はＮ−ＯＲ１３であり、
Ｒ１２は、Ｈ、ＯＨ、ハロゲン、Ｃ１−Ｃ１０アルキル、Ｃ２−Ｃ６アルケニル、Ｃ２−Ｃ６アルキニル、アリール又は以下の式であり、
【化３】
2019517588.tif 000003
Ｒ１４は、Ｈ又はＳＨ、Ｓ−（Ｃ１−Ｃ４アルキル）、ヒドロキシルで置換されてもよいアリール、ヒドロキシルで置換されてもよいヘテロアリール、アミノ、ヒドロキシル、オキソ又はＮＨ−Ｃ＝（ＮＨ）ＮＨ２から独立して選択される１〜３個の置換基で置換されてもよいＣ１−Ｃ４アルキルから選択され、Ｒ１５はＨ、Ｃ１−Ｃ１８アルキル又はアリールから選択され、
Ｒ１３はＨ、Ｃ１−Ｃ１０アルキル、Ｃ２−Ｃ６アルケニル、Ｃ２−Ｃ６アルキニル、アリール又は以下の式であり、
【化４】
2019517588.tif 000004
Ｒ１４は、Ｈ又はＳＨ、Ｓ−（Ｃ１−Ｃ４アルキル）、ヒドロキシルで置換されてもよいアリール、ヒドロキシルで置換されてもよいヘテロアリール、アミノ、ヒドロキシル、オキソ又はＮＨ−Ｃ＝（ＮＨ）ＮＨ２から独立して選択される１〜３個の置換基で置換されてもよいＣ１−Ｃ４アルキルから選択され、Ｒ１５はＨ、Ｃ１−Ｃ１８アルキル又はアリールから選択され、
Ｋ及びＬはそれぞれ独立してＯＨ、ＯＲ１６、ＳＲ１６、又はＮＲ１６から選択され、Ｒ１６はＨ、Ｃ１−Ｃ１０アルキル、Ｃ２−Ｃ６アルケニル、Ｃ２−Ｃ６アルキニル、アリール又は以下の式から選択され、
【化５】
2019517588.tif 000005
Ｒ１４は、Ｈ又はＳＨ、Ｓ−（Ｃ１−Ｃ４アルキル）、ヒドロキシルで置換されてもよいアリール、ヒドロキシルで置換されてもよいヘテロアリール、アミノ、ヒドロキシル、オキソ又はＮＨ−Ｃ＝（ＮＨ）ＮＨ２から独立して選択される１〜３個の置換基で置換されてもよいＣ１−Ｃ４アルキルから選択され、Ｒ１５はＨ、Ｃ１−Ｃ１８アルキル又はアリールから選択される、式Ａを有する化合物。
【請求項２】
【化６】
2019517588.tif 000006
シクロは、（ｉ）２、３、４、５、６又は７個の炭素原子を有する環状官能基であり、例えばシクロアルキル（例えば、シクロプロピル、シクロブチル、シクロペンチル、シクロヘキシル又はシクロヘプチル）、シクロアルケニル（例えば、シクロペンテニル、シクロブテニル、シクロペンテニル、シクロヘキセニル又はシクロヘプテニル）、アリール（例えばフェニル）、ヘテロアリール（例えば、ピリジル、ピリミジニル、ピロール、イミダゾール、フラン、ベンゾフラン、インドール）又はヘテロシクリル（例えば、テトラヒドロフラン、テトラヒドロピラン、ピペリジン、ピロリジン）、又は（ｉｉ）前記環状構造が２、３、４、５、６又は７個の炭素原子を含む置換環状官能基、例えば、置換シクロアルキル、置換シクロアルケニル、置換アリール、置換ヘテロアリール、又はヘテロシクリルであり、
Ｄは、Ｏ、Ｓ、ＣＨ２−ＣＨ２、ＣＨ＝ＣＨ、ＯＣＨ２、Ｎ（Ｒ１）、Ｃ（Ｒ２）（Ｒ３）、Ｃ（Ｒ２）（Ｒ３）Ｃ（Ｒ４）（Ｒ２）、Ｃ（Ｒ２）＝Ｃ（Ｒ４）、ＯＣ（Ｒ２）（Ｒ３）、ＯＣ（Ｈ）（Ｘ３）又はＯＣ（Ｒ２）（Ｘ３）であり、
Ｒ１は、Ｈ、Ｃ１−Ｃ６アルキル、置換Ｃ１−Ｃ６アルキル、Ｃ１−Ｃ６アルコキシ、置換Ｃ１−Ｃ６アルコキシ、Ｃ２−Ｃ６アルケニル、置換Ｃ２−Ｃ６アルケニル、Ｃ２−Ｃ６アルキニル又は置換Ｃ２−Ｃ６アルキニルであり、
Ｒ２、Ｒ３及びＲ４は、それぞれ独立してＨ、ハロゲン、Ｃ１−Ｃ６アルキル、置換Ｃ１−Ｃ６アルキル、Ｃ１−Ｃ６アルコキシ、置換Ｃ１−Ｃ６アルコキシ、Ｃ２−Ｃ６アルケニル、置換Ｃ２−Ｃ６アルケニル、Ｃ２−Ｃ６アルキニル又は置換Ｃ２−Ｃ６アルキニルであり、
ＤがＯ、Ｓ、ＣＨ２−ＣＨ２、ＣＨ＝ＣＨ、ＯＣＨ２、Ｎ（Ｒ１）、Ｃ（Ｒ２）（Ｒ３）、Ｃ（Ｒ２）（Ｒ３）Ｃ（Ｒ４）（Ｒ２）、Ｃ（Ｒ２）＝Ｃ（Ｒ４）、ＯＣ（Ｒ２）（Ｒ３）であるとき、Ｘは複素環式塩基部分であり、
ＤがＯＣ（Ｈ）（Ｘ３）又はＯＣ（Ｒ２）（Ｘ３）であるとき、Ｘは、Ｈ、ハロゲン、Ｃ１−Ｃ６アルキル、置換Ｃ１−Ｃ６アルキル、Ｃ１−Ｃ６アルコキシ、置換Ｃ１−Ｃ６アルコキシ、Ｃ２−Ｃ６アルケニル、置換Ｃ２−Ｃ６アルケニル、Ｃ２−Ｃ６アルキニル又は置換Ｃ２−Ｃ６アルキニルであり、Ｘ３は複素環式塩基部分であり、
Ｚは、Ｈ、−ＯＨ、Ｆ、ＯＣＨ３、−Ｏ−（ＣＨ２）２−ＯＣＨ３；ハロゲン；−ＯＣＨ２Ｆ、−ＯＣＨＦ２、−ＯＣＦ３、−ＯＣＨ２ＣＨ３、−Ｏ（ＣＨ２）２Ｆ、−ＯＣＨ２ＣＨＦ２、−ＯＣＨ２ＣＦ３、−ＯＣＨ２−ＣＨ＝ＣＨ２、−Ｏ（ＣＨ２）２−ＯＣＨ３、−Ｏ（ＣＨ２）２−ＳＣＨ３、−Ｏ（ＣＨ２）２−ＯＣＦ３、−Ｏ（ＣＨ２）２−Ｏ（ＣＨ２）２−Ｎ（ＣＨ３）２、−ＯＣＨ２Ｃ（＝Ｏ）−Ｎ（Ｈ）ＣＨ３、−ＯＣＨ２Ｃ（＝Ｏ）−Ｎ（Ｈ）−（ＣＨ２）２−Ｎ（ＣＨ３）２、−Ｏ（ＣＨ２）２−Ｎ（Ｈ）−Ｃ（＝ＮＨ）（ＮＨ２）、−Ｏ（ＣＨ２）３−Ｎ（Ｒ５）（Ｒ６）、−Ｏ（ＣＨ２）２−ＯＮ（Ｒ５）（Ｒ６）、−Ｏ（ＣＨ２）２−Ｏ（ＣＨ２）２−Ｎ（Ｒ５）（Ｒ６）、−ＯＣＨ２Ｃ（＝Ｏ）−Ｎ（Ｒ５）（Ｒ６）、−ＯＣＨ２Ｃ（＝Ｏ）−Ｎ（Ｒ７）−（ＣＨ２）２−Ｎ（Ｒ５）（Ｒ６）−Ｏ（ＣＨ２）２−Ｎ（Ｒ７）−Ｃ（＝Ｒ８）［Ｎ（Ｒ５）（Ｒ６）］、置換されてもよいＣ１−Ｃ６アルキル、置換されてもよいＣ１−Ｃ６アルコキシ、置換されてもよいＣ２−Ｃ６アルケニル、又は置換されてもよいＣ２−Ｃ６アルキニルであり、Ｒ５、Ｒ６、Ｒ７及びＲ８はそれぞれ独立して、Ｈ又はＣ１−Ｃ６アルキルであり、
Ｙ１、Ｙ２、Ｙ３、及びＹ４はそれぞれ独立してＨ、ハロゲン、Ｃ１−Ｃ６アルキル、置換Ｃ１−Ｃ６アルキル、Ｃ１−Ｃ６アルコキシ、置換Ｃ１−Ｃ６アルコキシ、Ｃ２−Ｃ６アルケニル、置換Ｃ２−Ｃ６アルケニル、Ｃ２−Ｃ６アルキニル又は置換Ｃ２−Ｃ６アルキニルであり、又はあるいはＹ４はＹ１もしくはＹ２の１つに結合し、前記結合はＯ、Ｓ、ＮＲ９、Ｃ（Ｒ１０）（Ｒ１１）、Ｃ（Ｒ１０）＝Ｃ（Ｒ１１）、Ｃ［＝Ｃ（Ｒ１０）（Ｒ１１）］及びＣ（＝Ｏ）から選択される二価の基を含み、前記Ｙ１、Ｙ２及びＹ３のその他の２つはそれぞれ独立してＨ、ハロゲン、置換されてもよいＣ１−Ｃ６アルキル、置換されてもよいＣ１−Ｃ６アルコキシ、置換されてもよいＣ２−Ｃ６アルケニル、又は置換されてもよいＣ２−Ｃ６アルキニルであり、各Ｒ９、Ｒ１０及びＲ１１は独立してＨ、Ｃ１−Ｃ６アルキル、置換Ｃ１−Ｃ６アルキル、Ｃ１−Ｃ６アルコキシ、置換Ｃ１−Ｃ６アルコキシ、Ｃ２−Ｃ６アルケニル、置換Ｃ２−Ｃ６アルケニル、Ｃ２−Ｃ６アルキニル又は置換Ｃ２−Ｃ６アルキニルであり、
Ｊは、Ｏ、Ｓ、ＮＲ１２、Ｎ−Ｎ（Ｒ１３）２、又はＮ−ＯＲ１３であり、
Ｒ１２は、Ｈ、ＯＨ、ハロゲン、Ｃ１−Ｃ１０アルキル、Ｃ２−Ｃ６アルケニル、Ｃ２−Ｃ６アルキニル、アリール又は以下の式であり、
【化７】
2019517588.tif 000007
Ｒ１４は、Ｈ又はＳＨ、Ｓ−（Ｃ１−Ｃ４アルキル）、ヒドロキシルで置換されてもよいアリール、ヒドロキシルで置換されてもよいヘテロアリール、アミノ、ヒドロキシル、オキソ又はＮＨ−Ｃ＝（ＮＨ）ＮＨ２から独立して選択される１〜３個の置換基で置換されてもよいＣ１−Ｃ４アルキルから選択され、Ｒ１５はＨ、Ｃ１−Ｃ１８アルキル又はアリールから選択され、
Ｒ１３はＨ、Ｃ１−Ｃ１０アルキル、Ｃ２−Ｃ６アルケニル、Ｃ２−Ｃ６アルキニル、アリール又は以下の式であり、
【化８】
2019517588.tif 000008
Ｒ１４は、Ｈ又はＳＨ、Ｓ−（Ｃ１−Ｃ４アルキル）、ヒドロキシルで置換されてもよいアリール、ヒドロキシルで置換されてもよいヘテロアリール、アミノ、ヒドロキシル、オキソ又はＮＨ−Ｃ＝（ＮＨ）ＮＨ２から独立して選択される１〜３個の置換基で置換されてもよいＣ１−Ｃ４アルキルから選択され、Ｒ１５はＨ、Ｃ１−Ｃ１８アルキル又はアリールから選択され、
Ｋ及びＬはそれぞれ独立してＯＨ、ＯＲ１６、ＳＲ１６、又はＮＲ１６から選択され、Ｒ１６はＨ、Ｃ１−Ｃ１０アルキル、Ｃ２−Ｃ６アルケニル、Ｃ２−Ｃ６アルキニル、アリール又は以下の式から選択され、
【化９】
2019517588.tif 000009
Ｒ１４は、Ｈ又はＳＨ、Ｓ−（Ｃ１−Ｃ４アルキル）、ヒドロキシルで置換されてもよいアリール、ヒドロキシルで置換されてもよいヘテロアリール、アミノ、ヒドロキシル、オキソ又はＮＨ−Ｃ＝（ＮＨ）ＮＨ２から独立して選択される１〜３個の置換基で置換されてもよいＣ１−Ｃ４アルキルから選択され、Ｒ１５はＨ、Ｃ１−Ｃ１８アルキル又はアリールから選択され、
ＱはＯ、Ｓ、Ｎ（Ｒ３０）、又はＣ（Ｒ３１）（Ｒ３２）から選択される二価部分であり、Ｒ３０は、Ｈ、置換されてもよいＣ１−Ｃ６アルキル、置換されてもよいＣ１−Ｃ６アルコキシ、置換されてもよいＣ２−Ｃ６アルケニル、又は置換されてもよいＣ２−Ｃ６アルキニルであり、Ｒ３１及びＲ３２はそれぞれ独立してＨ、ハロゲン、置換されてもよいＣ１−Ｃ６アルキル、置換されてもよいＣ１−Ｃ６アルコキシ、置換されてもよいＣ２−Ｃ６アルケニル、又は置換されてもよいＣ２−Ｃ６アルキニルであり、
Ａは（ｉ）式Ｉ又は式ＩＩの化合物をＲＮＡｉ剤の残りに結合するヌクレオシド間結合、又は（ｉｉ）ホスホラミダイト基である、式Ｉ又は式ＩＩを有する請求項１に記載の化合物。
【請求項３】
ＱはＯである請求項２に記載の化合物。
【請求項４】
シクロが以下の式から成る群から選択される、請求項１から３の何れか一項に記載の化合物。
【化１０】
2019517588.tif 000010
【請求項５】
シクロが以下の式である、請求項１から４の何れか一項に記載の化合物。
【化１１】
2019517588.tif 000011
【請求項６】
シクロが以下の式である、請求項１から５の何れか一項に記載の化合物。
【化１２】
2019517588.tif 000012
【請求項７】
【化１３】
2019517588.tif 000013
Ｄは、Ｏ、Ｓ、ＣＨ２−ＣＨ２、ＣＨ＝ＣＨ、ＯＣＨ２、Ｎ（Ｒ１）、Ｃ（Ｒ２）（Ｒ３）、Ｃ（Ｒ２）（Ｒ３）Ｃ（Ｒ４）（Ｒ２）、Ｃ（Ｒ２）＝Ｃ（Ｒ４）、ＯＣ（Ｒ２）（Ｒ３）、ＯＣ（Ｈ）（Ｘ３）又はＯＣ（Ｒ２）（Ｘ３）であり、
Ｒ１は、Ｈ、Ｃ１−Ｃ６アルキル、置換Ｃ１−Ｃ６アルキル、Ｃ１−Ｃ６アルコキシ、置換Ｃ１−Ｃ６アルコキシ、Ｃ２−Ｃ６アルケニル、置換Ｃ２−Ｃ６アルケニル、Ｃ２−Ｃ６アルキニル又は置換Ｃ２−Ｃ６アルキニルであり、
Ｒ２、Ｒ３及びＲ４は、それぞれ独立してＨ、ハロゲン、Ｃ１−Ｃ６アルキル、置換Ｃ１−Ｃ６アルキル、Ｃ１−Ｃ６アルコキシ、置換Ｃ１−Ｃ６アルコキシ、Ｃ２−Ｃ６アルケニル、置換Ｃ２−Ｃ６アルケニル、Ｃ２−Ｃ６アルキニル又は置換Ｃ２−Ｃ６アルキニルであり、
ＤがＯ、Ｓ、ＣＨ２−ＣＨ２、ＣＨ＝ＣＨ、ＯＣＨ２、Ｎ（Ｒ１）、Ｃ（Ｒ２）（Ｒ３）、Ｃ（Ｒ２）（Ｒ３）Ｃ（Ｒ４）（Ｒ２）、Ｃ（Ｒ２）＝Ｃ（Ｒ４）、ＯＣ（Ｒ２）（Ｒ３）であるとき、Ｘは複素環式塩基部分であり、
ＤがＯＣ（Ｈ）（Ｘ３）又はＯＣ（Ｒ２）（Ｘ３）であるとき、ＸはＨ、ハロゲン、Ｃ１−Ｃ６アルキル、置換Ｃ１−Ｃ６アルキル、Ｃ１−Ｃ６アルコキシ、置換Ｃ１−Ｃ６アルコキシ、Ｃ２−Ｃ６アルケニル、置換Ｃ２−Ｃ６アルケニル、Ｃ２−Ｃ６アルキニル又は置換Ｃ２−Ｃ６アルキニルであり、Ｘ３は複素環式塩基部分であり、
Ｚは、Ｈ、−ＯＨ、Ｆ、ＯＣＨ３、−Ｏ−（ＣＨ２）２−ＯＣＨ３；ハロゲン；−ＯＣＨ２Ｆ、−ＯＣＨＦ２、−ＯＣＦ３、−ＯＣＨ２ＣＨ３、−Ｏ（ＣＨ２）２Ｆ、−ＯＣＨ２ＣＨＦ２、−ＯＣＨ２ＣＦ３、−ＯＣＨ２−ＣＨ＝ＣＨ２、−Ｏ（ＣＨ２）２−ＯＣＨ３、−Ｏ（ＣＨ２）２−ＳＣＨ３、−Ｏ（ＣＨ２）２−ＯＣＦ３、−Ｏ（ＣＨ２）２−Ｏ（ＣＨ２）２−Ｎ（ＣＨ３）２、−ＯＣＨ２Ｃ（＝Ｏ）−Ｎ（Ｈ）ＣＨ３、−ＯＣＨ２Ｃ（＝Ｏ）−Ｎ（Ｈ）−（ＣＨ２）２−Ｎ（ＣＨ３）２、−Ｏ（ＣＨ２）２−Ｎ（Ｈ）−Ｃ（＝ＮＨ）（ＮＨ２）、−Ｏ（ＣＨ２）３−Ｎ（Ｒ５）（Ｒ６）、−Ｏ（ＣＨ２）２−ＯＮ（Ｒ５）（Ｒ６）、−Ｏ（ＣＨ２）２−Ｏ（ＣＨ２）２−Ｎ（Ｒ５）（Ｒ６）、−ＯＣＨ２Ｃ（＝Ｏ）−Ｎ（Ｒ５）（Ｒ６）、−ＯＣＨ２Ｃ（＝Ｏ）−Ｎ（Ｒ７）−（ＣＨ２）２−Ｎ（Ｒ５）（Ｒ６）−Ｏ（ＣＨ２）２−Ｎ（Ｒ７）−Ｃ（＝Ｒ８）［Ｎ（Ｒ５）（Ｒ６）］、置換されてもよいＣ１−Ｃ６アルキル、置換されてもよいＣ１−Ｃ６アルコキシ、置換されてもよいＣ２−Ｃ６アルケニル、又は置換されてもよいＣ２−Ｃ６アルキニルであり、Ｒ５、Ｒ６、Ｒ７及びＲ８はそれぞれ独立して、Ｈ又はＣ１−Ｃ６アルキルであり、
Ｙ１、Ｙ２、Ｙ３、及びＹ４はそれぞれ独立してＨ、ハロゲン、Ｃ１−Ｃ６アルキル、置換Ｃ１−Ｃ６アルキル、Ｃ１−Ｃ６アルコキシ、置換Ｃ１−Ｃ６アルコキシ、Ｃ２−Ｃ６アルケニル、置換Ｃ２−Ｃ６アルケニル、Ｃ２−Ｃ６アルキニル又は置換Ｃ２−Ｃ６アルキニルであり、又はあるいはＹ４はＹ１もしくはＹ２の１つに結合し、前記結合はＯ、Ｓ、ＮＲ９、Ｃ（Ｒ１０）（Ｒ１１）、Ｃ（Ｒ１０）＝Ｃ（Ｒ１１）、Ｃ［＝Ｃ（Ｒ１０）（Ｒ１１）］及びＣ（＝Ｏ）から選択される二価の基を含み、前記Ｙ１、Ｙ２及びＹ３のその他の２つはそれぞれ独立してＨ、ハロゲン、置換されてもよいＣ１−Ｃ６アルキル、置換されてもよいＣ１−Ｃ６アルコキシ、置換されてもよいＣ２−Ｃ６アルケニル、又は置換されてもよいＣ２−Ｃ６アルキニルであり、各Ｒ９、Ｒ１０及びＲ１１は独立してＨ、Ｃ１−Ｃ６アルキル、置換Ｃ１−Ｃ６アルキル、Ｃ１−Ｃ６アルコキシ、置換Ｃ１−Ｃ６アルコキシ、Ｃ２−Ｃ６アルケニル、置換Ｃ２−Ｃ６アルケニル、Ｃ２−Ｃ６アルキニル又は置換Ｃ２−Ｃ６アルキニルであり、
Ｊは、Ｏ、Ｓ、ＮＲ１２、Ｎ−Ｎ（Ｒ１３）２、又はＮ−ＯＲ１３であり、
Ｒ１２は、Ｈ、ＯＨ、ハロゲン、Ｃ１−Ｃ１０アルキル、Ｃ２−Ｃ６アルケニル、Ｃ２−Ｃ６アルキニル、アリール又は以下の式であり、
【化１４】
2019517588.tif 000014
Ｒ１４は、Ｈ又はＳＨ、Ｓ−（Ｃ１−Ｃ４アルキル）、ヒドロキシルで置換されてもよいアリール、ヒドロキシルで置換されてもよいヘテロアリール、アミノ、ヒドロキシル、オキソ又はＮＨ−Ｃ＝（ＮＨ）ＮＨ２から独立して選択される１〜３個の置換基で置換されてもよいＣ１−Ｃ４アルキルから選択され、Ｒ１５はＨ、Ｃ１−Ｃ１８アルキル又はアリールから選択され、
Ｒ１３はＨ、Ｃ１−Ｃ１０アルキル、Ｃ２−Ｃ６アルケニル、Ｃ２−Ｃ６アルキニル、アリールであり、又は以下の式であり、
【化１５】
2019517588.tif 000015
Ｒ１４は、Ｈ又はＳＨ、Ｓ−（Ｃ１−Ｃ４アルキル）、ヒドロキシルで置換されてもよいアリール、ヒドロキシルで置換されてもよいヘテロアリール、アミノ、ヒドロキシル、オキソ、又はＮＨ−Ｃ＝（ＮＨ）ＮＨ２から独立して選択される１〜３個の置換基で置換されてもよいＣ１−Ｃ４アルキルから選択され、Ｒ１５はＨ、Ｃ１−Ｃ１８アルキル又はアリールから選択され、
Ｋ及びＬはそれぞれ独立してＯＨ、ＯＲ１６、ＳＲ１６、又はＮＲ１６から選択され、Ｒ１６はＨ、Ｃ１−Ｃ１０アルキル、Ｃ２−Ｃ６アルケニル、Ｃ２−Ｃ６アルキニル、アリール又は以下から選択され、
【化１６】
2019517588.tif 000016
Ｒ１４は、Ｈ又はＳＨ、Ｓ−（Ｃ１−Ｃ４アルキル）、ヒドロキシルで置換されてもよいアリール、ヒドロキシルで置換されてもよいヘテロアリール、アミノ、ヒドロキシル、オキソ又はＮＨ−Ｃ＝（ＮＨ）ＮＨ２から独立して選択される１〜３個の置換基で置換されてもよいＣ１−Ｃ４アルキルから選択され、Ｒ１５はＨ、Ｃ１−Ｃ１８アルキル又はアリールから選択され、
ＱはＯ、Ｓ、Ｎ（Ｒ３０）、又はＣ（Ｒ３１）（Ｒ３２）から選択される二価部分であり、Ｒ３０は、Ｈ、置換されてもよいＣ１−Ｃ６アルキル、置換されてもよいＣ１−Ｃ６アルコキシ、置換されてもよいＣ２−Ｃ６アルケニル、又は置換されてもよいＣ２−Ｃ６アルキニルであり、Ｒ３１及びＲ３２はそれぞれ独立してＨ、ハロゲン、置換されてもよいＣ１−Ｃ６アルキル、置換されてもよいＣ１−Ｃ６アルコキシ、置換されてもよいＣ２−Ｃ６アルケニル、又は置換されてもよいＣ２−Ｃ６アルキニルであり、
Ａは（ｉ）式Ｉ−ｂ又は式ＩＩ−ｂの化合物をＲＮＡｉ剤の残りに結合するヌクレオシド間結合、又は（ｉｉ）ホスホラミダイト基であり、
Ｇ１、Ｇ２、Ｇ３及びＧ４はそれぞれ独立してＨ、Ｆ、ハロゲン、Ｃ１−Ｃ６アルキル、ＣＮ、ＣＨ２（Ｒ３３）、ＣＨ２−Ｏ−（Ｒ３３）、Ｃ（＝Ｏ）（Ｒ３３）、Ｃ（＝Ｓ）（Ｒ３３）、又は（Ｒ３４）（Ｒ３３）から成る群から選択され、Ｒ３３はＯ（Ｒ３５）、Ｓ（Ｒ３５）、Ｎ（Ｒ３５）（Ｒ３６）であり、Ｒ３４、Ｒ３５、及びＲ３６はそれぞれ独立してＨ、ハロゲン又はＣ１−Ｃ６アルキルから選択される、前記化合物が式Ｉ−ｂ又は式ＩＩ−ｂを有する請求項２に記載の化合物。
【請求項８】
Ｇ１、Ｇ２、Ｇ３及びＧ４がそれぞれＨである請求項７に記載の化合物。
【請求項９】
ＱがＯである請求項７又は８に記載の化合物。
【請求項１０】
ＤがＯである、請求項１から９の何れか一項に記載の化合物。
【請求項１１】
前記化合物が糖代替置換部分を含む請求項１から８の何れか一項に記載の化合物。
【請求項１２】
前記糖代替置換部分がモルホリノ、シクロヘキセニル、シクロヘキシトール、又は非環式構造である請求項１１に記載の化合物。
【請求項１３】
前記化合物がＲＮＡｉ剤の５’末端に結合する請求項１から１２の何れか一項に記載の化合物。
【請求項１４】
前記ＲＮＡｉ剤が二本鎖であり、前記化合物が前記ＲＮＡｉ剤のアンチセンス鎖の５’末端に結合する請求項１３に記載の化合物。
【請求項１５】
Ｘがピリミジン、置換ピリミジン、プリン又は置換プリンである請求項１から１４の何れか一項に記載の化合物。
【請求項１６】
Ｘが置換されてもよいウラシル、置換されてもよいチミン、置換されてもよいシトシン、置換されてもよい５−メチシトシン、置換されてもよいアデニン、置換されてもよいグアニン、又は置換されてもよいイノシンである、請求項１５に記載の化合物。
【請求項１７】
【化１７】
2019517588.tif 000017
Ｄは、Ｏ、Ｓ、ＣＨ２−ＣＨ２、ＣＨ＝ＣＨ、ＯＣＨ２、Ｎ（Ｒ１）、Ｃ（Ｒ２）（Ｒ３）、Ｃ（Ｒ２）（Ｒ３）Ｃ（Ｒ４）（Ｒ２）、Ｃ（Ｒ２）＝Ｃ（Ｒ４）、ＯＣ（Ｒ２）（Ｒ３）、ＯＣ（Ｈ）（Ｘ３）又はＯＣ（Ｒ２）（Ｘ３）であり、
Ｒ１は、Ｈ、Ｃ１−Ｃ６アルキル、置換Ｃ１−Ｃ６アルキル、Ｃ１−Ｃ６アルコキシ、置換Ｃ１−Ｃ６アルコキシ、Ｃ２−Ｃ６アルケニル、置換Ｃ２−Ｃ６アルケニル、Ｃ２−Ｃ６アルキニル又は置換Ｃ２−Ｃ６アルキニルであり、
Ｒ２、Ｒ３及びＲ４は、それぞれ独立してＨ、ハロゲン、Ｃ１−Ｃ６アルキル、置換Ｃ１−Ｃ６アルキル、Ｃ１−Ｃ６アルコキシ、置換Ｃ１−Ｃ６アルコキシ、Ｃ２−Ｃ６アルケニル、置換Ｃ２−Ｃ６アルケニル、Ｃ２−Ｃ６アルキニル又は置換Ｃ２−Ｃ６アルキニルであり、
ＤがＯ、Ｓ、ＣＨ２−ＣＨ２、ＣＨ＝ＣＨ、ＯＣＨ２、Ｎ（Ｒ１）、Ｃ（Ｒ２）（Ｒ３）、Ｃ（Ｒ２）（Ｒ３）Ｃ（Ｒ４）（Ｒ２）、Ｃ（Ｒ２）＝Ｃ（Ｒ４）、ＯＣ（Ｒ２）（Ｒ３）であるとき、Ｘは複素環式塩基部分であり、
ＤがＯＣ（Ｈ）（Ｘ３）又はＯＣ（Ｒ２）（Ｘ３）であるとき、Ｘは、Ｈ、ハロゲン、Ｃ１−Ｃ６アルキル、置換Ｃ１−Ｃ６アルキル、Ｃ１−Ｃ６アルコキシ、置換Ｃ１−Ｃ６アルコキシ、Ｃ２−Ｃ６アルケニル、置換Ｃ２−Ｃ６アルケニル、Ｃ２−Ｃ６アルキニル又は置換Ｃ２−Ｃ６アルキニルであり、Ｘ３は複素環式塩基部分であり、
Ｚは、Ｈ、−ＯＨ、Ｆ、ＯＣＨ３、−Ｏ−（ＣＨ２）２−ＯＣＨ３；ハロゲン；−ＯＣＨ２Ｆ、−ＯＣＨＦ２、−ＯＣＦ３、−ＯＣＨ２ＣＨ３、−Ｏ（ＣＨ２）２Ｆ、−ＯＣＨ２ＣＨＦ２、−ＯＣＨ２ＣＦ３、−ＯＣＨ２−ＣＨ＝ＣＨ２、−Ｏ（ＣＨ２）２−ＯＣＨ３、−Ｏ（ＣＨ２）２−ＳＣＨ３、−Ｏ（ＣＨ２）２−ＯＣＦ３、−Ｏ（ＣＨ２）２−Ｏ（ＣＨ２）２−Ｎ（ＣＨ３）２、−ＯＣＨ２Ｃ（＝Ｏ）−Ｎ（Ｈ）ＣＨ３、−ＯＣＨ２Ｃ（＝Ｏ）−Ｎ（Ｈ）−（ＣＨ２）２−Ｎ（ＣＨ３）２、−Ｏ（ＣＨ２）２−Ｎ（Ｈ）−Ｃ（＝ＮＨ）（ＮＨ２）、−Ｏ（ＣＨ２）３−Ｎ（Ｒ５）（Ｒ６）、−Ｏ（ＣＨ２）２−ＯＮ（Ｒ５）（Ｒ６）、−Ｏ（ＣＨ２）２−Ｏ（ＣＨ２）２−Ｎ（Ｒ５）（Ｒ６）、−ＯＣＨ２Ｃ（＝Ｏ）−Ｎ（Ｒ５）（Ｒ６）、−ＯＣＨ２Ｃ（＝Ｏ）−Ｎ（Ｒ７）−（ＣＨ２）２−Ｎ（Ｒ５）（Ｒ６）−Ｏ（ＣＨ２）２−Ｎ（Ｒ７）−Ｃ（＝Ｒ８）［Ｎ（Ｒ５）（Ｒ６）］、置換されてもよいＣ１−Ｃ６アルキル、置換されてもよいＣ１−Ｃ６アルコキシ、置換されてもよいＣ２−Ｃ６アルケニル、又は置換されてもよいＣ２−Ｃ６アルキニルであり、Ｒ５、Ｒ６、Ｒ７及びＲ８はそれぞれ独立して、Ｈ又はＣ１−Ｃ６アルキルであり、
Ｙ１、Ｙ２、Ｙ３、及びＹ４はそれぞれ独立してＨ、ハロゲン、Ｃ１−Ｃ６アルキル、置換Ｃ１−Ｃ６アルキル、Ｃ１−Ｃ６アルコキシ、置換Ｃ１−Ｃ６アルコキシ、Ｃ２−Ｃ６アルケニル、置換Ｃ２−Ｃ６アルケニル、Ｃ２−Ｃ６アルキニル又は置換Ｃ２−Ｃ６アルキニルであり、又はあるいはＹ４はＹ１もしくはＹ２の１つに結合し、前記結合はＯ、Ｓ、ＮＲ９、Ｃ（Ｒ１０）（Ｒ１１）、Ｃ（Ｒ１０）＝Ｃ（Ｒ１１）、Ｃ［＝Ｃ（Ｒ１０）（Ｒ１１）］及びＣ（＝Ｏ）から選択される二価の基を含み、前記Ｙ１、Ｙ２及びＹ３のその他の２つはそれぞれ独立してＨ、ハロゲン、置換されてもよいＣ１−Ｃ６アルキル、置換されてもよいＣ１−Ｃ６アルコキシ、置換されてもよいＣ２−Ｃ６アルケニル、又は置換されてもよいＣ２−Ｃ６アルキニルであり、各Ｒ９、Ｒ１０及びＲ１１は独立してＨ、Ｃ１−Ｃ６アルキル、置換Ｃ１−Ｃ６アルキル、Ｃ１−Ｃ６アルコキシ、置換Ｃ１−Ｃ６アルコキシ、Ｃ２−Ｃ６アルケニル、置換Ｃ２−Ｃ６アルケニル、Ｃ２−Ｃ６アルキニル又は置換Ｃ２−Ｃ６アルキニルであり、
Ｊは、Ｏ、Ｓ、ＮＲ１２、Ｎ−Ｎ（Ｒ１３ ）２、又はＮ−ＯＲ１３であり、
Ｒ１２は、Ｈ、ＯＨ、ハロゲン、Ｃ１−Ｃ１０アルキル、Ｃ２−Ｃ６アルケニル、Ｃ２−Ｃ６アルキニル、アリール又は以下の式であり、
【化１８】
2019517588.tif 000018
Ｒ１４は、Ｈ又はＳＨ、Ｓ−（Ｃ１−Ｃ４アルキル）、ヒドロキシルで置換されてもよいアリール、ヒドロキシルで置換されてもよいヘテロアリール、アミノ、ヒドロキシル、オキソ又はＮＨ−Ｃ＝（ＮＨ）ＮＨ２から独立して選択される１〜３個の置換基で置換されてもよいＣ１−Ｃ４アルキルから選択され、Ｒ１５はＨ、Ｃ１−Ｃ１８アルキル又はアリールから選択され、
Ｒ１３はＨ、Ｃ１−Ｃ１０アルキル、Ｃ２−Ｃ６アルケニル、Ｃ２−Ｃ６アルキニル、アリールであり、又は以下の式であり、
【化１９】
2019517588.tif 000019
Ｒ１４は、Ｈ又はＳＨ、Ｓ−（Ｃ１−Ｃ４アルキル）、ヒドロキシルで置換されてもよいアリール、ヒドロキシルで置換されてもよいヘテロアリール、アミノ、ヒドロキシル、オキソ、又はＮＨ−Ｃ＝（ＮＨ）ＮＨ２から独立して選択される１〜３個の置換基で置換されてもよいＣ１−Ｃ４アルキルから選択され、Ｒ１５はＨ、Ｃ１−Ｃ１８アルキル又はアリールから選択され、
Ｋ及びＬはそれぞれ独立してＯＨ、ＯＲ１６、ＳＲ１６、又はＮＲ１６から選択され、Ｒ１６はＨ、Ｃ１−Ｃ１０アルキル、Ｃ２−Ｃ６アルケニル、Ｃ２−Ｃ６アルキニル、アリール又は以下から選択され、
【化２０】
2019517588.tif 000020
Ｒ１４は、Ｈ又はＳＨ、Ｓ−（Ｃ１−Ｃ４アルキル）、ヒドロキシルで置換されてもよいアリール、ヒドロキシルで置換されてもよいヘテロアリール、アミノ、ヒドロキシル、オキソ又はＮＨ−Ｃ＝（ＮＨ）ＮＨ２から独立して選択される１〜３個の置換基で置換されてもよいＣ１−Ｃ４アルキルから選択され、Ｒ１５はＨ、Ｃ１−Ｃ１８アルキル又はアリールから選択され、
Ｇ１、Ｇ２、Ｇ３及びＧ４はそれぞれ独立してＨ、Ｆ、ハロゲン、Ｃ１−Ｃ６アルキル、ＣＮ、ＣＨ２（Ｒ３３）、ＣＨ２−Ｏ−（Ｒ３３）、Ｃ（＝Ｏ）（Ｒ３３）、Ｃ（＝Ｓ）（Ｒ３３）、又は（Ｒ３４）（Ｒ３３）から成る群から選択され、Ｒ３３はＯ（Ｒ３５）、Ｓ（Ｒ３５）、Ｎ（Ｒ３５）（Ｒ３６）であり、Ｒ３４、Ｒ３５、及びＲ３６はそれぞれ独立してＨ、ハロゲン又はＣ１−Ｃ６アルキルから選択される、式Ｉ−ｂ−５又は式ＩＩ−ｂ−５を有する化合物。
【請求項１８】
前記化合物が以下の式、
【化２１】
2019517588.tif 000021
を有する請求項１７に記載の化合物。
【請求項１９】
前記化合物がＲＮＡｉ剤の前記末端修飾ヌクレオチドである請求項１から１６の何れか一項に記載の化合物を含むＲＮＡｉ剤。
【請求項２０】
前記ＲＮＡｉ剤が二本鎖である請求項１９に記載のＲＮＡｉ剤。
【請求項２１】
請求項１に記載の化合物が前記アンチセンス鎖の５’末端に結合する請求項１９又は２０に記載のＲＮＡｉ剤。
【請求項２２】
前記ＲＮＡｉ剤が標的リガンド又は送達ビヒクルを含む請求項１９から２１の何れか一項に記載のＲＮＡｉ剤。
【請求項２３】
前記標的リガンドがｎ−アセチル−ガラクトサミン標的リガンドである請求項２２に記載のＲＮＡｉ剤。
【請求項２４】
【化２２】
2019517588.tif 000022
Ｘは複素環式塩基部分であり、
Ｚは、Ｈ、−ＯＨ、Ｆ、ＯＣＨ３、−Ｏ−（ＣＨ２）２−ＯＣＨ３；ハロゲン；−ＯＣＨ２Ｆ、−ＯＣＨＦ２、−ＯＣＦ３、−ＯＣＨ２ＣＨ３、−Ｏ（ＣＨ２）２Ｆ、−ＯＣＨ２ＣＨＦ２、−ＯＣＨ２ＣＦ３、−ＯＣＨ２−ＣＨ＝ＣＨ２、−Ｏ（ＣＨ２）２−ＯＣＨ３、−Ｏ（ＣＨ２）２−ＳＣＨ３、−Ｏ（ＣＨ２）２−ＯＣＦ３、−Ｏ（ＣＨ２）２−Ｏ（ＣＨ２）２−Ｎ（ＣＨ３）２、−ＯＣＨ２Ｃ（＝Ｏ）−Ｎ（Ｈ）ＣＨ３、−ＯＣＨ２Ｃ（＝Ｏ）−Ｎ（Ｈ）−（ＣＨ２）２−Ｎ（ＣＨ３）２、−Ｏ（ＣＨ２）２−Ｎ（Ｈ）−Ｃ（＝ＮＨ）（ＮＨ２）、−Ｏ（ＣＨ２）３−Ｎ（Ｒ５）（Ｒ６）、−Ｏ（ＣＨ２）２−ＯＮ（Ｒ５）（Ｒ６）、−Ｏ（ＣＨ２）２−Ｏ（ＣＨ２）２−Ｎ（Ｒ５）（Ｒ６）、−ＯＣＨ２Ｃ（＝Ｏ）−Ｎ（Ｒ５）（Ｒ６）、−ＯＣＨ２Ｃ（＝Ｏ）−Ｎ（Ｒ７）−（ＣＨ２）２−Ｎ（Ｒ５）（Ｒ６）−Ｏ（ＣＨ２）２−Ｎ（Ｒ７）−Ｃ（＝Ｒ８）［Ｎ（Ｒ５）（Ｒ６）］、置換されてもよいＣ１−Ｃ６アルキル、置換されてもよいＣ１−Ｃ６アルコキシ、置換されてもよいＣ２−Ｃ６アルケニル、又は置換されてもよいＣ２−Ｃ６アルキニルであり、Ｒ５、Ｒ６、Ｒ７及びＲ８はそれぞれ独立して、Ｈ又はＣ１−Ｃ６アルキルであり、
Ｊ及びＪ’はそれぞれ独立してＯ又はＳであり、
【化２３】
2019517588.tif 000023
上の式は、ＲＮＡｉ剤の残りを含む、式ＩＩＩ−ｂ又は式ＩＶ−ｂを有するＲＮＡｉ剤。
【請求項２５】
請求項１から１６の何れか一項に記載の化合物の一又は複数を含む組成物。
【請求項２６】
前記ＲＮＡｉ剤が請求項１から１６の何れか一項に記載の化合物の一又は複数を含む、ＲＮＡｉ剤を含む組成物。
【請求項２７】
前記ＲＮＡｉ剤が二本鎖である請求項２６に記載の組成物。
【請求項２８】
請求項１９から２４の何れか一項に記載の前記ＲＮＡｉ剤を含む組成物。
【請求項２９】
対象の標的核酸の発現抑制に使用するための、請求項２５から２８の何れか一項に記載の医薬組成物。
【請求項３０】
対象の疾患又は障害の治療に使用するための、請求項２５から２８の何れか一項に記載の組成物。