【手続補正書】
【提出日】令和2年9月25日(2020.9.25)
【手続補正１】
【補正対象書類名】特許請求の範囲
【補正対象項目名】全文
【補正方法】変更
【補正の内容】
【特許請求の範囲】
【請求項１】
ミトコンドリア機能不全に関する障害又は状態の治療における使用のための、式（Ｉ）の化合物：
【化１】
2019532945.tif 000001
その互変異性体、又は前記化合物若しくは前記互変異性体の薬学的に許容される塩を含む、医薬組成物（式中、
Ｘは、Ｏ、Ｎ（Ｒh）及びＣ（Ｒi）（Ｒj）から選択され、
Ｒaは、水素、フルオロ、Ｃ1〜Ｃ3アルキル及びＣ1〜Ｃ3アルコキシから選択され、又はＲaは、Ｒb又はＲiと結合して、Ｃ3〜Ｃ4シクロアルキル環を形成し、
Ｒb、Ｒc、Ｒd及びＲeは、各々独立して、水素及びＣ1〜Ｃ3アルキルから選択され、又は１個以上のスピロ環基を形成し（ここで、ＲbはＲcと結合し、又はＲdはＲeと結合する）、又はＲbはＲaと結合して、Ｃ3〜Ｃ4シクロアルキル環を形成し、
Ｒf及びＲgは、各々独立して、水素、フルオロ、シアノ、Ｃ1〜Ｃ3アルキル及びＣ1〜Ｃ3アルコキシから選択され、又はスピロ環基を形成し（ここで、ＲfはＲgと結合する）、又はＲgはＲiと結合して、Ｃ3〜Ｃ4シクロアルキル環を形成し、
ＸがＯ又はＮ（Ｒh）ある場合、Ｒa、Ｒf及びＲgのいずれもフルオロ又はＣ1〜Ｃ3アルコキシではなく、
Ｒhは、水素、Ｃ1〜Ｃ3アルキル、Ｃ（Ｏ）Ｃ1〜Ｃ3アルキル及びＳ（Ｏ）2Ｃ1〜Ｃ3アルキルから選択され、
Ｒi及びＲjは、各々独立して、水素、フルオロ、シアノ、Ｃ1〜Ｃ3アルキル及びＣ1〜Ｃ3アルコキシから選択され、又はスピロ環基を形成し（ここで、ＲiはＲjと結合する）、又はＲiはＲa又はＲgと結合して、Ｃ3〜Ｃ4シクロアルキル環を形成し、
環Ａは、非置換であるか又は１〜６個の同じでも若しくは異なってもよいＱ1（Ｒ1）n基で置換された、５〜１０員の単環式若しくは二環式ヘテロアリール又はヘテロシクリル環であり、
ｎは、０又は１であり、
Ｑ1は、Ｑ1a及びＱ1bから選択され、
Ｑ1aは、オキソ、ハロ、シアノ、ニトロ、ヒドロキシル、ＳＲ4、Ｃ0〜Ｃ3−アルキレン−ＮＲ4ＣＯＲ5、ＮＲ4ＣＯＮＲ5Ｒ6、ＣＯＲ4、Ｃ（Ｏ）ＯＲ4、ＳＯ2Ｒ4、ＳＯ2ＮＲ4Ｒ5、ＮＲ4ＳＯ2Ｒ5、ＮＲ4ＳＯ2ＮＲ5Ｒ6、ＮＲ4Ｃ（Ｏ）ＯＲ5、Ｃ1〜Ｃ6アルキル、Ｃ1〜Ｃ6アルコキシ及びＣ2〜Ｃ6アルケニルから選択され、
Ｑ1bは、共有結合、酸素原子、硫黄原子、ＯＲ7、ＳＯ、ＳＯ2、ＣＯ、Ｃ（Ｏ）Ｏ、Ｃ0〜Ｃ3−アルキレン−Ｃ（Ｏ）ＮＲ4−Ｃ0〜Ｃ3アルキレン、Ｃ0〜Ｃ3−アルキレン−ＮＲ4−Ｃ0〜Ｃ3アルキレン、Ｃ0〜Ｃ3アルキレン−ＮＲ4Ｃ（Ｏ）−Ｃ0〜Ｃ3アルキレン、ＮＲ4ＣＯＮＲ5、ＳＯ2ＮＲ4、ＮＲ4ＳＯ2、ＮＲ4ＳＯ2ＮＲ5、ＮＲ4Ｃ（Ｏ）Ｏ、ＮＲ4Ｃ（Ｏ）ＯＲ7、Ｃ1〜Ｃ6アルキレン及びＣ2〜Ｃ6アルケニレンから選択され、
Ｒ1は、３〜１０員の単環式若しくは二環式ヘテロシクリル、ヘテロアリール、シクロアルキル又はアリール環であり、
Ｒ2、Ｒ3、Ｒ4、Ｒ5及びＲ6は、各々独立して、水素及びＣ1〜Ｃ6アルキルから選択され、
Ｒ7は、Ｃ1〜Ｃ6アルキレンであり、
Ｒ1は、非置換であるか、又はハロ、シアノ、オキソ、ニトロ、ヒドロキシル、Ｃ1〜Ｃ6アルキル、Ｃ1〜Ｃ6アルコキシ、Ｃ2〜Ｃ6アルケニル、Ｃ2〜Ｃ6アルキニル、Ｒ11及びＯ-Ｒ11から各々独立して選択される１〜６個の置換基で置換され、
Ｒ11は、非置換であってもよいし又はハロ、シアノ、オキソ、ニトロ、アミノ、アミド、ヒドロキシル、Ｃ1〜Ｃ6アルキル及びＣ1〜Ｃ6アルコキシから各々独立して選択される１〜５個の置換基で置換されてもよい、５〜６員のアリール又はヘテロアリール環であり、ここで、前記アルキル及びアルコキシは、ハロで任意選択的に置換されてもよい）であって、
前記ミトコンドリア機能不全に関する障害又は状態が、パーキンソン病、アルツハイマー病、筋萎縮性側索硬化症（ＡＬＳ）、ハンチントン病、レビー小体型認知症、前頭側頭型認知症、α−シヌクレイン、パーキン及びＰＩＮＫ１の変異に関連するパーキンソン病、及びパーキンが変異している常染色体劣性若年性パーキンソン病（ＡＲ−ＪＰ）から選択される神経変性疾患；ミトコンドリア脳症・乳酸アシドーシス・脳卒中様発作（ＭＥＬＡＳ）症候群；レーベル遺伝性視神経症（ＬＨＯＮ）；神経性薄弱；運動失調；網膜色素変性症；母性遺伝性リー症候群（ＮＡＲＰ−ＭＩＬＳ）；ダノン病；糖尿病性腎症；代謝障害；精神疾患；統合失調症、多発性スルファターゼ欠損症（ＭＳＤ）；ムコリピドーシスＩＩ（ＭＬ  ＩＩ）；ムコリピドーシスＩＩＩ（ＭＬ  ＩＩＩ）；ムコリピドーシスＩＶ（ＭＬ  ＩＶ）；ＧＭＩ−ガングリオシドーシス（ＧＭ１）；神経セロイドリポフスチン症（ＮＣＬ１）；アルパーズ病；バース症候群；ベータ酸化欠損；カルニチン−アシル−カルニチン欠乏症；カルニチン欠乏症；クレアチン欠乏症候群：コエンザイムＱ１０欠損症：複合体Ｉ欠損症；複合体ＩＩ欠損症；複合体ＩＩＩ欠損症；複合体ＩＶ欠損症；複合体Ｖ欠損症；ＣＯＸ欠損症；慢性進行性外眼筋麻痺症候群（ＣＰＥＯ）；ＣＰＴ  Ｉ欠損症；ＣＰＴ  ＩＩ欠損症；グルタル酸尿症ＩＩ型；カーンズ・セイヤー症候群；乳酸アシドーシス；長鎖アシルＣｏＡデヒドロゲナーゼ欠損症（ＬＣＨＡＤ）；リー病又は症候群；致死性小児心筋症（ＬＩＣ）；ルフト病；グルタル酸尿症ＩＩ型：中鎖アシルＣｏＡデヒドロゲナーゼ欠損症（ＭＣＡＤ；ミオクローヌスてんかん症候群・赤色ぼろ線維（ＭＥＲＲＦ）症候群；ミトコンドリア細胞変性；ミトコンドリア劣性運動失調症候群；ミトコンドリアＤＮＡ枯渇症候群；筋神経胃腸障害及び脳症；ピアソン症候群；ピルビン酸デヒドロゲナーゼ欠損症；ピルビン酸カルボキシラーゼ欠損症；ＰＯＬＧ変異；中／短鎖３−ヒドロキシアシル−ＣｏＡデヒドロゲナーゼ（Ｍ／ＳＣＨＡＤ）欠損症；極長鎖アシルＣｏＡデヒドロゲナーゼ（ＶＬＣＡＤ）欠損症；及び認知機能及び筋力の年齢依存性の低下から選択される、医薬組成物。
【請求項２】
Ｒaは、水素、フルオロ、メチル、エチル、メトキシ及びエトキシから選択される、請求項１に記載の使用のための医薬組成物。
【請求項３】
Ｒb、Ｒc、Ｒd、Ｒe、Ｒf、Ｒg、Ｒh、Ｒi及びＲjは、各々独立して、水素、メチル及びエチルから選択される、請求項２に記載の医薬組成物。
【請求項４】
環Ａは、窒素、酸素及び硫黄から独立して選択される１〜４個のヘテロ原子を含み、非置換であるか又は１〜６個の同じでも若しくは異なってもよいＱ1（Ｒ1）n基で置換された、５〜７員の単環式ヘテロアリール若しくはヘテロシクリル環又は９〜１０員の二環式ヘテロアリール若しくはヘテロシクリル環である、請求項１〜３の何れか一項に記載の医薬組成物。
【請求項５】
環Ａは、非置換であるか、又は１〜４個の同じでも若しくは異なってもよいＱ1（Ｒ1）n基で置換された、ピロリジニル、ピペリジニル、アゼパニル、ジアゼパニル、ジヒドロフラニル、２，３-ジヒドロフラニル、２，５−ジヒドロフラニル、ジオキソラニル、モルホリニル、オキサゾリジニル、オキサジナニル、インドリニル、イソインドリニル、ピペラジニル、テトラヒドロフラニル、チオモルホリニル、ジヒドロピラニル、３，４−ジヒドロピラニル、３，６−ジヒドロピラニル、ホモピペラジニル、ジオキサニル、ヘキサヒドロピリミジニル、ピラゾリニル、ピラゾリジニル、４Ｈ−キノリジニル、キヌクリジニル、テトラヒドロピラニル、テトラヒピリジニル、テトラヒドロピリミジニル、テトラヒドロチオフェニル、チアゾリジニル、ベンゾピラニル、テトラヒドロキノリニル、ジヒドロピロロピリジニル、ジヒドロベンゾオキサジニル、ピロロピリジニル、ジヒドロイソキノリニル、テトラヒドロイソキノリニル、ピリジニル、ピラジニル、ピリミジニル、ピリダジニル、フラニル、チオフェニル、ピロリル、オキサゾリル、チアゾリル、ピラゾリル、トリアゾリル、テトラゾリル、インドリル、インドリジニル、イソインドリル、プリニル、フラザニル、イミダゾリル、インダゾリル、イソチアゾリル、イソオキサゾリル、オキサジアゾリル、テトラゾリル、チアジアゾリル、ベンゾフラニル、イソベンゾフラニル、ベンゾチオフェニル、イソベンゾチオフェニル、ベンゾイミダゾリル、ベンゾチアゾリル、ベンゾオキサゾリル、ナフチリジニル、プテリジニル、ピラジニル、キノリニル、イソキノリニル、シンノリニル、フタラジニル、キナゾリニル、イミダゾピリジニル、ピラゾロピリジニル、チアゾロピリジニル、トリアジニル、ジヒドロピリジニル、ジヒドロピロロピリジニル、キノキサリニル、ジヒドロベンゾオキサジニル、オキサゾロピリジニル及びテトラヒドロピラジニルから選択される、請求項４に記載の医薬組成物。
【請求項６】
環Ａは、非置換であるか又は１〜４個の同じでも若しくは異なってもよいＱ1（Ｒ1）n基で置換された、イミダゾピリジニル、トリアゾリル、ベンゾイミダゾリル、オキサゾリル、オキサゾロピリジニル、ベンゾオキサゾリル及びオキサジアゾリルから選択される、請求項５に記載の医薬組成物。
【請求項７】
（ｉ）ｎは０であり、Ｑ1はハロシアノ、ヒドロキシル、メチル、エチル、メトキシ及びエトキシから選択され、又は
（ｉｉ）ｎは１であり、Ｑ1は、共有結合又は酸素であり、Ｒ1は、フェニル及び５〜６員の単環式ヘテロアリールから選択され、
Ｒ1は、非置換であるか、又はハロ、シアノ、ヒドロキシル、メチル、エチル、メトキシ、エトキシ、Ｒ11及びＯ−Ｒ11から各々独立して選択される１〜５個の置換基で置換され、
Ｒ11は、フェニル及び５〜６員の単環式ヘテロアリールから選択され、これらの各々は、非置換であるか、又ハロ、シアノ、ヒドロキシル、メチル、エチル、メトキシ及びエトキシから各々独立して選択される１〜５個の置換基で置換された、請求項１〜６の何れか一項に記載の医薬組成物。
【請求項８】
３−（６−フェニル−３Ｈ−イミダゾ［４，５−ｂ］ピリジン−２−イル）ピペリジン−１−カルボニトリル、
２−（６−フェニル−３Ｈ−イミダゾ［４，５−ｂ］ピリジン−２−イル）モルホリン−４−カルボニトリル、
３−（４−（３−シアノフェニル）−１Ｈ−ベンゾ［ｄ］イミダゾール−２−イル）ピペリジン−１−カルボニトリル、
２−（４−フェニル−１Ｈ−ベンゾ［ｄ］イミダゾール−２−イル）モルホリン−４−カルボニトリル、
２−（４−（３−シアノフェニル）−１Ｈ−ベンゾ［ｄ］イミダゾール−２−イル）モルホリン−４−カルボニトリル、
２−（３−（［１，１’−ビフェニル］−３−イル）−１Ｈ−１，２，４−トリアゾール−５−イル）モルホリン−４−カルボニトリル、
３−（４−（２−フェノキシフェニル）オキサゾール−２−イル）ピペリジン−１−カルボニトリル、
３−（４−（［１，１’−ビフェニル］−３−イル）オキサゾール−２−イル）ピペリジン−１−カルボニトリル、
（Ｒ）−３−（５−（［１，１’−ビフェニル］−３−イル）−１，３，４−オキサジアゾール−２−イル）−３−フルオロピペリジン−１−カルボニトリル、
３−（５−（［１，１’−ビフェニル］−４−イル）−１，３，４−オキサジアゾール−２−イル）−３−フルオロピペリジン−１−カルボニトリル、
（Ｒ）−４−（５−（１−シアノ−３−フルオロピペリジン−３−イル）−１，３，４−オキサジアゾール−２−イル）−［２，４’−ビピリジン］−２’−カルボニトリル、
（Ｒ）−４−（５−（１−シアノ−３−フルオロピペリジン−３−イル）−１，３，４−オキサジアゾール−２−イル）ピコリノニトリル、
（Ｒ）−２’−（５−（１−シアノ−３−フルオロピペリジン−３−イル）−１，３，４−オキサジアゾール−２−イル）−［４，４’−ビピリジン］−２−カルボニトリル、
３−（６−（１Ｈ−ピラゾール−５−イル）−１Ｈ−ベンゾ［ｄ］イミダゾール−２−イル）−３−フルオロピペリジン−１−カルボニトリル、
（Ｒ）−３−フルオロ−３−（５−フェニル−３Ｈ−イミダゾ［４，５−ｂ］ピリジン−２−イル）ピペリジン−１−カルボニトリル、
（Ｓ）−３−（５−（３−シアノフェニル）−３Ｈ−イミダゾ［４，５−ｂ］ピリジン−２−イル）−３−フルオロピペリジン−１−カルボニトリル、
３−（５−（１Ｈ−ピラゾール−５−イル）−３Ｈ−イミダゾ［４，５−ｂ］ピリジン−２−イル）−３−フルオロピペリジン−１−カルボニトリル、
（Ｒ）−４−（２−（１−シアノ−３−フルオロピペリジン−３−イル）−３Ｈ−イミダゾ［４，５−ｂ］ピリジン−６−イル）ピコリノニトリル、
（Ｒ）−４−（２−（１−シアノ−３−フルオロピペリジン−３−イル）−１Ｈ−イミダゾ［４，５−ｂ］ピリジン−５−イル）ピコリノニトリル、
３−（６−（３−シアノフェニル）−１Ｈ−イミダゾ［４，５−ｂ］ピリジン−２−イル）−３−フルオロピペリジン−１−カルボニトリル、
（Ｒ）−６−（２−（１−シアノ−３−フルオロピペリジン−３−イル）−３Ｈ−イミダゾ［４，５−ｂ］ピリジン−５−イル）ピコリノニトリル、
（Ｒ）−３−（５−（３−シアノフェニル）ベンゾ［ｄ］オキサゾール−２−イル）−３−フルオロピペリジン−１−カルボニトリル、
（Ｒ）−６−（２−（１−シアノ−３−フルオロピペリジン−３−イル）ベンゾ［ｄ］オキサゾール−５−イル）ピリミジン−４−カルボニトリル、
（Ｒ）−２−（２−（１−シアノ−３−フルオロピペリジン−３−イル）ベンゾ［ｄ］オキサゾール−５−イル）ピリミジン−４−カルボニトリル、
（Ｒ）−４−（２−（１−シアノ−３−フルオロピペリジン−３−イル）ベンゾ［ｄ］オキサゾール−５−イル）ピコリノニトリル、
（Ｒ）−２−（２−（１−シアノ−３−フルオロピペリジン−３−イル）ベンゾ［ｄ］オキサゾール−５−イル）イソニコチノニトリル、
（Ｒ）−４−（２−（１−シアノ−３−フルオロピペリジン−３−イル）ベンゾ［ｄ］オキサゾール−６−イル）ピコリノニトリル、
３−（６−（３−シアノフェニル）オキサゾロ［５，４−ｂ］ピリジン−２−イル）−３−フルオロピペリジン−１−カルボニトリル、
３−（６−（３−シアノフェニル）オキサゾロ［４，５−ｂ］ピリジン−２−イル）−３−フルオロピペリジン−１−カルボニトリル、
（Ｒ）−４−（２−（１−シアノ−３−フルオロピペリジン−３−イル）オキサゾロ［５，４−ｂ］ピリジン−６−イル）ピコリノニトリル、及び
（Ｒ）−４−（２−（１−シアノ−３−フルオロピペリジン−３−イル）イミダゾ［１，２−ａ］ピリジン−７−イル）ピコリノニトリル
から選択される式（Ｉ）の化合物、その互変異性体、又は前記化合物若しくは前記互変異性体の薬学的に許容される塩。
【請求項９】
式（Ｉ）の化合物：
【化２】
2019532945.tif 000002
その互変異性体、又は前記化合物若しくは前記互変異性体の薬学的に許容される塩
（式中、
Ｘは、Ｏ、Ｎ（Ｒh）及びＣ（Ｒi）（Ｒj）から選択され、
Ｒaは、フルオロ、Ｃ1〜Ｃ3アルキル及びＣ1〜Ｃ3アルコキシから選択され、又はＲaはＲb又はＲiと結合して、Ｃ3〜Ｃ4シクロアルキル環を形成し、
Ｘ、Ｒb、Ｒc、Ｒd、Ｒe、Ｒf、Ｒg、Ｒh、Ｒi、Ｒj及び環Ａは、請求項１〜７の何れか一項に記載の通りであり、
ＸがＯ又はＮ（Ｒh）である場合、Ｒa、Ｒf及びＲgのいずれもフルオロ又はＣ1〜Ｃ3アルコキシでない）。
【請求項１０】
（ｉ）Ｘは、Ｃ（Ｒi）（Ｒj）であり、
Ｒaは、フルオロ、Ｃ1〜Ｃ3アルキル及びＣ1〜Ｃ3アルコキシから選択され、
Ｒi及びＲjは、各々独立して、水素及びＣ1〜Ｃ3アルキルから選択され、又は
（ｉｉ）ＸはＯであり、
ＲaはＣ1〜Ｃ3アルキルである、請求項９に記載の化合物。
【請求項１１】
ＸはＣＨ2であり、Ｒaはフルオロである、請求項１０に記載の化合物。
【請求項１２】
式（Ｉ）の化合物：
【化３】
2019532945.tif 000003
その互変異性体、又は前記化合物若しくは前記互変異性体の薬学的に許容される塩
（式中、
環Ａは、窒素、酸素及び硫黄から独立して選択される１〜４個のヘテロ原子を含み、非置換であるか又は１〜６個の同じでも若しくは異なってもよいＱ1（Ｒ1）n基で置換された、５〜７員の単環式ヘテロアリール又はヘテロシクリル環であり、
Ｘ、Ｒa、Ｒb、Ｒc、Ｒd、Ｒe、Ｒf、Ｒg、Ｒh、Ｒi、Ｒj、Ｑ1、Ｒ1及びｎは、請求項１〜７及び９〜１１の何れか一項に記載の通りである）。
【請求項１３】
前記ヘテロアリール又はヘテロシクリル環は、ピロリジニル、ピペリジニル、アゼパニル、ジアゼパニル、ジヒドロフラニル、２，３-ジヒドロフラニル、２，５-ジヒドロフラニル、ジオキソラニル、モルホリニル、オキサゾリジニル、オキサジナニル、ピペラジニル、テトラヒドロフラニル、チオモルホリニル、ジヒドロピラニル、３，４−ジヒドロピラニル、３，６-ジヒドロピラニル、ホモピペラジニル、ジオキサニル、ヘキサヒドロピリミジニル、ピラゾリニル、ピラゾリジニル、テトラヒドロピラニル、テトラヒドロピリジニル、テトラヒドロピリミジニル、テトラヒドロチオフェニル、チアゾリジニル、ピリジニル、ピラジニル、ピリミジニル、ピリダジニル、フラニル、チオフェニル、ピロリル、オキサゾリル、チアゾリル、ピラゾリル、トリアゾリル、テトラゾリル、フラザニル、イミダゾリル、イソチアゾリル、イソオキサゾリル、オキサジアゾリル、テトラゾリル、チアジアゾリル、ピラジニル、トリアジニル、ジヒドロピリジニル及びテトラヒドロピラジニルから選択される、請求項１２に記載の化合物。
【請求項１４】
前記ヘテロアリール環は、トリアゾリル、オキサゾリル及びオキサジアゾリルから選択される、請求項１３に記載の化合物。
【請求項１５】
式（Ｉ）の化合物：
【化４】
2019532945.tif 000004
その互変異性体、又は前記化合物若しくは前記互変異性体の薬学的に許容される塩
（式中、
環Ａは、窒素、酸素及び硫黄から独立して選択される１〜４個のヘテロ原子を含む、９〜１０員の二環式ヘテロアリール又はヘテロシクリル環であり、
環Ａが９員のヘテロアリールである場合、少なくとも１個のヘテロ原子はＯ又はＳであり、
環Ａは、非置換であるか、又は１〜６個の同じでも若しくは異なってもよいＱ1（Ｒ1）n基で置換され、
Ｘ、Ｒa、Ｒb、Ｒc、Ｒd、Ｒe、Ｒf、Ｒg、Ｒh、Ｒi、Ｒj、Ｑ1、Ｒ1及びｎは、請求項１〜７及び９〜１１の何れか一項に記載の通りである）。
【請求項１６】
前記ヘテロアリール又はヘテロシクリル環は、ベンゾピラニル、ジヒドロベンゾオキサジニル、ベンゾフラニル、イソベンゾフラニル、ベンゾチオフェニル、イソベンゾチオフェニル、ベンゾチアゾリル、ベンゾオキサゾリル、チアゾロピリジニル、ジヒドロベンゾオキサジニル、オキサゾロピリジニル、４Ｈ−キノリジニル、ベンゾピラニル、テトラヒドロキノリニル、ジヒドロベンゾオキサジニル、ジヒドロイソキノリニル、テトラヒドロイソキノリニル、ナフチリジニル、プテリジニル、キノリニル、イソキノリニル、シンノリニル、フタラジニル、キナゾリニル、キノキサリニル、及びジヒドロベンゾオキサジニルから選択される、請求項１５に記載の化合物。
【請求項１７】
前記ヘテロアリール環は、オキサゾロピリジニル及びベンゾオキサゾリルから選択される、請求項１６に記載の化合物。
【請求項１８】
式（Ｉ）の化合物：
【化５】
2019532945.tif 000005
その互変異性体、又は前記化合物若しくは前記互変異性体の薬学的に許容される塩
（式中、
環Ａは、窒素、酸素及び硫黄から各々独立して選択される１〜４個のＺ原子を有し、残りのＺ原子は炭素である、９員の二環式ヘテロアリール又はヘテロシクリル環であり、
環Ａは、非置換であるか、又は１〜６個の同じでも若しくは異なってもよいＱ1（Ｒ1）n基で置換され、
Ｘ、Ｒa、Ｒb、Ｒc、Ｒd、Ｒe、Ｒf、Ｒg、Ｒh、Ｒi、Ｒj、Ｑ1、Ｒ1及びｎは、請求項１〜７及び９〜１１の何れか一項に記載の通りである）。
【請求項１９】
前記ヘテロアリール環は、インドリニル、ジヒドロピロロピリジニル、ピロロピリジニル、インドリル、インドリジニル、プリニル、ベンゾフラニル、ベンゾチオフェニル、ベンゾイミダゾリル、ベンゾチアゾリル、ベンゾオキサゾリル、イミダゾピリジニル、チアゾロピリジニル、ジヒドロピロロピリジニル及びオキサゾロピリジニルから選択される、請求項１８に記載の化合物。
【請求項２０】
Ｚ*は窒素である、請求項１８又は１９に記載の化合物。
【請求項２１】
ミトコンドリア機能不全に関する障害又は状態の治療における使用のための、請求項８〜２０のいずれか１項に記載の化合物を含む医薬組成物であって、前記ミトコンドリア機能不全に関する障害又は状態が、ＣＮＳ障害；神経変性疾患；多発性硬化症；ミトコンドリア脳症・乳酸アシドーシス・脳卒中様発作症候群；レーベル遺伝性視神経症；神経性薄弱；運動失調；網膜色素変性症；母性遺伝性リー症候群；ダノン病；糖尿病；糖尿病性腎症；代謝障害；心不全；心筋梗塞を引き起こす虚血性心疾患；精神疾患；統合失調症、多発性スルファターゼ欠損症；ムコリピドーシスＩＩ；ムコリピドーシスＩＩＩ；ムコリピドーシスＩＶ；ＧＭＩ−ガングリオシドーシス；神経セロイドリポフスチン症；アルパーズ病；バース症候群；ベータ酸化欠損；カルニチン−アシル−カルニチン欠乏症；カルニチン欠乏症；クレアチン欠乏症候群：コエンザイムＱ１０欠損症：複合体Ｉ欠損症；複合体ＩＩ欠損症；複合体ＩＩＩ欠損症；複合体ＩＶ欠損症；複合体Ｖ欠損症；ＣＯＸ欠損症；慢性進行性外眼筋麻痺症候群；ＣＰＴ  Ｉ欠損症；ＣＰＴ  ＩＩ欠損症；グルタル酸尿症ＩＩ型；カーンズ・セイヤー症候群；乳酸アシドーシス；長鎖アシルＣｏＡデヒドロゲナーゼ欠損症；リー病又は症候群；致死性小児心筋症；ルフト病；グルタル酸尿症ＩＩ型：中鎖アシルＣｏＡデヒドロゲナーゼ欠損症；ミオクローヌスてんかん症候群・赤色ぼろ線維症候群；ミトコンドリア細胞変性；ミトコンドリア劣性運動失調症候群；ミトコンドリアＤＮＡ枯渇症候群；筋神経胃腸障害及び脳症；ピアソン症候群；ピルビン酸デヒドロゲナーゼ欠損症；ピルビン酸カルボキシラーゼ欠損症；ＰＯＬＧ変異；中／短鎖３−ヒドロキシアシル−ＣｏＡデヒドロゲナーゼ欠損症；極長鎖アシルＣｏＡデヒドロゲナーゼ欠損症；認知機能及び筋力の年齢依存性の低下から選択される、医薬組成物。
【請求項２２】
前記神経変性疾患が、パーキンソン病、アルツハイマー病、筋萎縮性側索硬化症、ハンチントン病、虚血症、脳卒中、レビー小体型認知症、前頭側頭型認知症、α−シヌクレイン、パーキン及びＰＩＮＫ１の変異に関連するパーキンソン病、及びパーキンが変異している常染色体劣性若年性パーキンソン病から選択される、請求項２１に記載の医薬組成物。
【請求項２３】
癌の治療における使用のための、請求項８〜２０のいずれか１項に記載の化合物を含む医薬組成物であって、前記癌が、乳癌、卵巣癌、前立腺癌、肺癌、腎臓癌、胃癌、結腸癌、精巣癌、頭頸部癌、膵臓癌、脳腫瘍、メラノーマ、骨腫瘍、組織器官の癌、血液細胞の癌、リンパ腫、白血病、多発性骨髄腫、大腸癌、非小細胞肺癌、アポトーシス経路が調節不全である癌、及びＢＣＬ−２ファミリーのタンパク質が変異している又は過剰発現若しくは過少発現している癌から選択される、医薬組成物。
【請求項２４】
医薬として使用するための、請求項８〜２０の何れか一項に記載の化合物。
【請求項２５】
請求項８〜２０の何れか一項に記載の化合物を、１つ以上の薬学的に許容される賦形剤と一緒に含む、医薬組成物。