【誤訳訂正書】
【提出日】令和1年12月9日(2019.12.9)
【誤訳訂正１】
【訂正対象書類名】特許請求の範囲
【訂正対象項目名】全文
【訂正方法】変更
【訂正の内容】
【特許請求の範囲】
【請求項１】
Ｒａｂエスコートタンパク質−１（ＲＥＰ−１）をコードする、コドン最適化ｃＤＮＡ配列。
【請求項２】
請求項１のｃＤＮＡ配列を含む、発現カセット。
【請求項３】
配列番号１を含む、請求項２に記載の発現カセット。
【請求項４】
ＡＡＶキャプシドと、ＡＡＶ逆位末端反復配列を含む核酸配列と、ヒトＲａｂエスコートタンパク質−１（ＲＥＰ−１）をコードする核酸配列と、宿主細胞における前記ＲＥＰ−１の発現を方向付ける発現調節配列とを含む、アデノ関連ウイルス（ＡＡＶ）ベクター。
【請求項５】
前記ＲＥＰ−１配列は全長ＲＥＰ−１タンパク質をコードする、請求項４に記載のウイルスベクター。
【請求項６】
前記ＲＥＰ−１配列は配列番号２のタンパク質配列をコードする、請求項４又は５に記載のウイルスベクター。
【請求項７】
前記ＲＥＰ−１配列は配列番号３の核酸配列又はその変異体を含む、請求項４−６のいずれかに記載のウイルスベクター。
【請求項８】
前記変異体はヒトにおける発現のために最適化された配列番号３のコドン最適化変異体である、請求項７に記載のウイルスベクター。
【請求項９】
コドン最適化変異体は配列番号１である、請求項８に記載のウイルスベクター。
【請求項１０】
環状ヌクレオチド感受性チャンネルアルファ３（ＣＮＧＡ３）をコードする、コドン最適化ｃＤＮＡ配列。
【請求項１１】
請求項１０に記載のｃＤＮＡ配列を含む、発現カセット。
【請求項１２】
配列番号９又は１１を含む、請求項１１に記載の発現カセット。
【請求項１３】
ＡＡＶキャプシドと、ＡＡＶ逆位末端反復配列を含む核酸配列と、ヒト環状ヌクレオチド感受性チャンネルアルファ３（ＣＮＧＡ３）をコードする核酸配列と、宿主細胞における前記ＣＮＧＡ３の発現を方向付ける発現調節配列とを含む、アデノ関連ウイルス（ＡＡＶ）ベクター。
【請求項１４】
前記ＣＮＧＡ３配列は全長タンパク質をコードする、請求項１３に記載のウイルスベクター。
【請求項１５】
前記ＣＮＧＡ３配列は配列番号１０のタンパク質配列をコードする、請求項１３又は１４に記載のウイルスベクター。
【請求項１６】
前記ＣＮＧＡ３配列は配列番号１３の核酸配列又はその変異体を含む、請求項１３−１５のいずれかに記載のウイルスベクター。
【請求項１７】
前記変異体はヒトにおける発現のために最適化された配列番号１３のコドン最適化変異体である、請求項１６に記載のウイルスベクター。
【請求項１８】
コドン最適化変異体は配列番号９又は配列番号１１である、請求項１７に記載のウイルスベクター。
【請求項１９】
前記発現調節配列はプロモーターを含む、請求項４〜９又は１３〜１８のいずれかに記載のウイルスベクター。
【請求項２０】
前記プロモーターはロドプシンプロモーターである、請求項１９に記載のウイルスベクター。
【請求項２１】
前記プロモーターはロドプシンキナーゼプロモーターである、請求項１９に記載のウイルスベクター。
【請求項２２】
前記プロモーターは眼細胞特異的プロモーターである、請求項１９に記載のウイルスベクター。
【請求項２３】
前記プロモーターは、ヒトＥＦ１αプロモーター、代謝型グルタミン酸受容体６（ｍＧｌｕＲ６）プロモーター、ロドプシンプロモーター、錐体オプシンプロモーター及び転写因子プロモーター（神経網膜ロイシンジッパー（Ｎｒｌ）及び光受容体特異的核受容体Ｎｒ２ｅ３、ｂＺＩＰ）から選ばれる、請求項１９に記載のウイルスベクター。
【請求項２４】
前記プロモーターは、誘導可能なプロモーター、構成的プロモーター又は組織特異的プロモーターである、請求項１９に記載のＡＡＶ。
【請求項２５】
前記プロモーターは、ラパマイシン／ラパログ（ｒａｐａｌｏｇ）プロモーター、エクジソンプロモーター、エストロゲン−反応性プロモーター及びテトラサイクリン−反応性プロモーター又はヘテロダイマーリプレッサースイッチから選ばれる誘導可能なプロモーターである、請求項２４に記載のＡＡＶ。
【請求項２６】
イントロン、コザック配列、ポリＡ及び転写後調節要素の１つ以上をさらに含む、請求項４〜９又は１３〜２５のいずれかに記載のウイルスベクター。
【請求項２７】
前記ベクターは、ＡＡＶ２、ＡＡＶ５、ＡＡＶ８、ＡＡＶ９、ＡＡＶ８ｂｐ、ＡＡＶ７ｍ８及びそれらの変異体から選ばれるキャプシドを有するｒＡＡＶである、請求項４〜９又は１３〜２６のいずれかに記載のウイルスベクター。
【請求項２８】
前記ＩＴＲ配列は前記キャプシドタンパク質を供給するものと異なるＡＡＶに由来する、請求項４〜９又は１３〜２７のいずれかに記載のウイルスベクター。
【請求項２９】
前記ＩＴＲ配列はＡＡＶ２に由来する、請求項４〜９又は１３〜２８のいずれかに記載のウイルスベクター。
【請求項３０】
ＡＡＶ８キャプシド及び組換え（ｒＡＡＶ）ゲノムを含み、ここで該ｒＡＡＶゲノムは、ＲＥＰ−１をコードする核酸配列と、逆位末端反復配列と、宿主細胞におけるＲＥＰ−１の発現を方向付ける発現調節配列とを含む、アデノ関連ウイルス（ＡＡＶ）ベクター。
【請求項３１】
ＡＡＶ８キャプシド及び発現カセットを含み、ここで該発現カセットは、ＣＮＧＡ３をコードする核酸配列と、逆位末端反復配列と、宿主細胞におけるＣＮＧＡ３の発現を方向付ける発現調節配列とを含む、アデノ関連ウイルス（ＡＡＶ）ベクター。
【請求項３２】
製薬学的に許容され得る担体及び少なくとも１つの請求項４〜９又は１３〜３１のいずれか１つに記載のウイルスベクターを含む、製薬学的組成物。
【請求項３３】
ＡＡＶベクターを作製するためのプラスミドであって、該プラスミドは配列番号１又は配列番号９又は配列番号２５又は配列番号２６又は配列番号２７又は配列番号２８あるいはそれらと少なくとも８０％の同一性を共有する配列を含む、プラスミド。
【請求項３４】
請求項３３のプラスミドを保有するパッケージング細胞を、感染性ＡＡＶエンベロープ又はキャプシド中への前記遺伝子発現カセットウイルスゲノムのパッケージングを可能とするのに十分なウイルス配列の存在下で培養することを含む、ｒＡＡＶウイルスの作製方法。
【請求項３５】
請求項３４の方法に従って作製される、組換えＡＡＶ。
【請求項３６】
配列番号２５、配列番号２６、配列番号２７又は配列番号２８のヌクレオチド１〜４２３３を含むベクターゲノムを含む、ウイルスベクター。
【請求項３７】
５’ＩＴＲ、ＣＭＶエンハンサー、ニワトリベータ−アクチンプロモーター、ＣＢＡエキソン１及びイントロン、コザック配列、コドン最適化ＣＨＭ、ｂＧＨポリＡ１ならびに３’ＩＴＲを含むベクターゲノムを含む、ウイルスベクター。
【請求項３８】
請求項４〜９、１３〜３２又は３６〜３７のいずれかのウイルスベクターを含む、コロイデレミアの処置方法における使用のための組成物。
【請求項３９】
請求項４〜９、１３〜３２又は３６〜３７のいずれかのウイルスベクターを含む、色覚異常の処置方法における使用のための組成物。
【請求項４０】
前記組成物を網膜下に投与する、請求項３８又は３９に記載の組成物。
【請求項４１】
前記組成物を硝子体内、静脈内、脈絡膜に投与する、請求項３８又は３９に記載の組成物。
【請求項４２】
前記被験者は哺乳類である、請求項３８〜４１のいずれかに記載の組成物。
【請求項４３】
前記被験者はヒトである、請求項４２に記載の組成物。
【請求項４４】
前記組成物を別の治療との組み合わせにおいて投与する、請求項３８〜４３のいずれかに記載の組成物。
【請求項４５】
前記組成物を約１０9個〜約１０13個のベクターゲノム（ＶＧ）の用量で投与する、請求項３８〜４４のいずれかに記載の組成物。
【請求項４６】
前記組成物を約１００μＬ〜約５００μＬの容積で投与する、請求項３８〜４５のいずれかに記載の組成物。
【請求項４７】
前記組成物を２回以上投与する、請求項３８〜４６のいずれかに記載の組成物。
【請求項４８】
コロイデレミアの処置のための薬剤の製造における、請求項４〜９、１３〜３２又は３６〜３７のいずれかのウイルスベクターの使用。
【請求項４９】
色覚異常の処置のための薬剤の製造における、請求項４〜９、１３〜３２又は３６〜３７のいずれかのウイルスベクターの使用。