【手続補正書】
【提出日】令和2年9月11日(2020.9.11)
【手続補正１】
【補正対象書類名】特許請求の範囲
【補正対象項目名】全文
【補正方法】変更
【補正の内容】
【特許請求の範囲】
【請求項１】
治療有効量の式（I）の化合物
2019531286.tif 000001
またはその薬学的に許容される塩、プロドラッグ、もしくは異性体を含む、女性の多発性硬化症を治療するための薬学的組成物であって、一定の投与間隔で女性に投与される、前記薬学的組成物。
【請求項２】
前記多発性硬化症が再発寛解型多発性硬化症である、請求項1記載の薬学的組成物。
【請求項３】
式（I）の化合物がベシル酸塩の形態である、請求項1記載の薬学的組成物。
【請求項４】
前記一定の投与間隔が1日1回である、請求項1記載の薬学的組成物。
【請求項５】
前記治療有効量が約5〜約10ミリグラムである、請求項1記載の薬学的組成物。
【請求項６】
前記治療有効量が約5ミリグラムである、請求項5記載の薬学的組成物。
【請求項７】
毎日女性に投与され、前記化合物の治療有効量が約5ミリグラムである、請求項1記載の薬学的組成物。
【請求項８】
6か月間にわたり、女性のガドリニウムCE T1強調画像の新規病変数に、少なくとも約45%、少なくとも約50%、少なくとも約60%、少なくとも約65%、少なくとも約70%、または少なくとも約80%の減少をもたらす、請求項1記載の薬学的組成物。
【請求項９】
治療有効量の式（I）の化合物
2019531286.tif 000002
またはその薬学的に許容される塩、プロドラッグ、もしくは異性体を含む、多発性硬化症を患う対象における皮質萎縮を抑制するための薬学的組成物であって、一定の投与間隔で対象に投与される、前記薬学的組成物。
【請求項１０】
前記多発性硬化症が再発寛解型多発性硬化症である、請求項9記載の薬学的組成物。
【請求項１１】
式（I）の化合物がベシル酸塩の形態である、請求項9記載の薬学的組成物。
【請求項１２】
前記一定の投与間隔が1日1回である、請求項9記載の薬学的組成物。
【請求項１３】
前記治療有効量が約3〜約10ミリグラムである、請求項9記載の薬学的組成物。
【請求項１４】
前記治療有効量が約3ミリグラムである、請求項13記載の薬学的組成物。
【請求項１５】
毎日対象に投与され、前記化合物の治療有効量が約3ミリグラムである、請求項9記載の薬学的組成物。
【請求項１６】
MS関連機能障害を抑制する、請求項9記載の薬学的組成物。
【請求項１７】
前記MS関連機能障害が、総合障害度評価尺度（EDSS）または多発性硬化症機能評価（MSFC）によって決定される、請求項16記載の薬学的組成物。
【請求項１８】
治療有効量の式（I）の化合物
2019531286.tif 000003
またはその薬学的に許容される塩、プロドラッグ、もしくは異性体を含む、多発性硬化症を患う対象における皮質体積の減少を抑制するための薬学的組成物であって、一定の投与間隔で対象に投与される、前記薬学的組成物。
【請求項１９】
前記多発性硬化症が再発寛解型多発性硬化症である、請求項18記載の薬学的組成物。
【請求項２０】
式（I）の化合物がベシル酸塩の形態である、請求項18記載の薬学的組成物。
【請求項２１】
前記一定の投与間隔が1日1回である、請求項18記載の薬学的組成物。
【請求項２２】
前記治療有効量が約3〜約10ミリグラムである、請求項18記載の薬学的組成物。
【請求項２３】
前記治療有効量が約3ミリグラムである、請求項22記載の薬学的組成物。
【請求項２４】
毎日対象に投与され、前記化合物の治療有効量が約3ミリグラムである、請求項18記載の薬学的組成物。
【請求項２５】
MS関連機能障害を抑制する、請求項18記載の薬学的組成物。
【請求項２６】
前記MS関連機能障害が、総合障害度評価尺度（EDSS）または多発性硬化症機能評価（MSFC）によって決定される、請求項25記載の薬学的組成物。
【請求項２７】
治療有効量の式（I）の化合物
2019531286.tif 000004
またはその薬学的に許容される塩、プロドラッグ、もしくは異性体を含む、対象の多発性硬化症を治療するための薬学的組成物であって、一定の投与間隔で対象に投与され、それにより対象の皮質体積の減少を抑制し、対象のMS関連機能障害を抑制する、前記薬学的組成物。
【請求項２８】
前記多発性硬化症が再発寛解型多発性硬化症である、請求項27記載の薬学的組成物。
【請求項２９】
式（I）の化合物がベシル酸塩の形態である、請求項27記載の薬学的組成物。
【請求項３０】
前記一定の投与間隔が1日1回である、請求項27記載の薬学的組成物。
【請求項３１】
前記治療有効量が約3〜約10ミリグラムである、請求項27記載の薬学的組成物。
【請求項３２】
前記治療有効量が約3ミリグラムである、請求項31記載の薬学的組成物。
【請求項３３】
毎日対象に投与され、前記化合物の治療有効量が約3ミリグラムである、請求項27記載の薬学的組成物。
【請求項３４】
前記MS関連機能障害が、総合障害度評価尺度（EDSS）または多発性硬化症機能評価（MSFC）によって決定される、請求項27記載の薬学的組成物。
【請求項３５】
治療有効量の式（I）の化合物
2019531286.tif 000005
またはその薬学的に許容される塩、プロドラッグ、もしくは異性体を含む、対象の多発性硬化症を治療するための薬学的組成物であって、一定の投与間隔で対象に投与され、それにより対象の皮質体積の減少を抑制し、対象のCE病変数を減少させる、前記薬学的組成物。
【請求項３６】
前記多発性硬化症が再発寛解型多発性硬化症である、請求項35記載の薬学的組成物。
【請求項３７】
式（I）の化合物がベシル酸塩の形態である、請求項35記載の薬学的組成物。
【請求項３８】
前記一定の投与間隔が1日1回である、請求項35記載の薬学的組成物。
【請求項３９】
前記治療有効量が約3〜約10ミリグラムである、請求項35記載の薬学的組成物。
【請求項４０】
前記治療有効量が約3ミリグラムである、請求項39記載の薬学的組成物。
【請求項４１】
毎日対象に投与され、前記化合物の治療有効量が約3ミリグラムである、請求項35記載の薬学的組成物。
【請求項４２】
治療有効量の式（I）の化合物
2019531286.tif 000006
またはその薬学的に許容される塩、プロドラッグ、もしくは異性体を含む、対象の多発性硬化症を治療するための薬学的組成物であって、一定の投与間隔で対象に投与され、前記対象が、治療有効量の式（I）の化合物を含む薬学的組成物を投与されていない対象よりも少ないCE病変またはT2病変を有する、前記薬学的組成物。
【請求項４３】
前記多発性硬化症が再発寛解型多発性硬化症である、請求項42記載の薬学的組成物。
【請求項４４】
式（I）の化合物がベシル酸塩の形態である、請求項42記載の薬学的組成物。
【請求項４５】
前記一定の投与間隔が1日1回である、請求項42記載の薬学的組成物。
【請求項４６】
前記治療有効量が約3〜約10ミリグラムである、請求項42記載の薬学的組成物。
【請求項４７】
前記治療有効量が約3ミリグラムである、請求項46記載の薬学的組成物。
【請求項４８】
毎日対象に投与され、前記化合物の治療有効量が約3ミリグラムである、請求項42記載の薬学的組成物。
【請求項４９】
治療有効量の式（I）の化合物を含む薬学的組成物を投与された前記対象が、治療有効量の式（I）の化合物を含む薬学的組成物を投与されていない対象よりも少ないCE病変およびT2病変を有する、請求項42記載の薬学的組成物。
【手続補正２】
【補正対象書類名】明細書
【補正対象項目名】００３４
【補正方法】変更
【補正の内容】
【００３４】
上記態様のいずれか1つにおいて、MS関連機能障害は、総合障害度評価尺度（EDSS）または多発性硬化症機能評価（MSFC）によって決定されることがある。
[本発明1001]
女性の多発性硬化症を治療する方法であって、治療有効量の式（I）の化合物
2019531286.tif 000007
またはその薬学的に許容される塩、プロドラッグ、もしくは異性体を含む薬学的組成物を一定の投与間隔で女性に投与することを含む、前記方法。
[本発明1002]
前記多発性硬化症が再発寛解型多発性硬化症である、本発明1001の方法。
[本発明1003]
式（I）の化合物がベシル酸塩の形態である、本発明1001の方法。
[本発明1004]
前記一定の投与間隔が1日1回である、本発明1001の方法。
[本発明1005]
前記治療有効量が約5〜約10ミリグラムである、本発明1001の方法。
[本発明1006]
前記治療有効量が約5ミリグラムである、本発明1005の方法。
[本発明1007]
前記薬学的組成物が毎日女性に投与され、前記化合物の治療有効量が約5ミリグラムである、本発明1001の方法。
[本発明1008]
6か月間にわたり、女性のガドリニウムCE T1強調画像の新規病変数に、少なくとも約45%、少なくとも約50%、少なくとも約60%、少なくとも約65%、少なくとも約70%、または少なくとも約80%の減少をもたらす、本発明1001の方法。
[本発明1009]
多発性硬化症を患う対象における皮質萎縮を抑制する方法であって、治療有効量の式（I）の化合物
2019531286.tif 000008
またはその薬学的に許容される塩、プロドラッグ、もしくは異性体を含む薬学的組成物を一定の投与間隔で対象に投与することを含む、前記方法。
[本発明1010]
前記多発性硬化症が再発寛解型多発性硬化症である、本発明1009の方法。
[本発明1011]
式（I）の化合物がベシル酸塩の形態である、本発明1009の方法。
[本発明1012]
前記一定の投与間隔が1日1回である、本発明1009の方法。
[本発明1013]
前記治療有効量が約3〜約10ミリグラムである、本発明1009の方法。
[本発明1014]
前記治療有効量が約3ミリグラムである、本発明1013の方法。
[本発明1015]
前記薬学的組成物が毎日対象に投与され、前記化合物の治療有効量が約3ミリグラムである、本発明1009の方法。
[本発明1016]
MS関連機能障害を抑制する、本発明1009の方法。
[本発明1017]
前記MS関連機能障害が、総合障害度評価尺度（EDSS）または多発性硬化症機能評価（MSFC）によって決定される、本発明1016の方法。
[本発明1018]
多発性硬化症を患う対象における皮質体積の減少を抑制する方法であって、治療有効量の式（I）の化合物
2019531286.tif 000009
またはその薬学的に許容される塩、プロドラッグ、もしくは異性体を含む薬学的組成物を一定の投与間隔で対象に投与することを含む、前記方法。
[本発明1019]
前記多発性硬化症が再発寛解型多発性硬化症である、本発明1018の方法。
[本発明1020]
式（I）の化合物がベシル酸塩の形態である、本発明1018の方法。
[本発明1021]
前記一定の投与間隔が1日1回である、本発明1018の方法。
[本発明1022]
前記治療有効量が約3〜約10ミリグラムである、本発明1018の方法。
[本発明1023]
前記治療有効量が約3ミリグラムである、本発明1022の方法。
[本発明1024]
前記薬学的組成物が毎日対象に投与され、前記化合物の治療有効量が約3ミリグラムである、本発明1018の方法。
[本発明1025]
MS関連機能障害を抑制する、本発明1018の方法。
[本発明1026]
前記MS関連機能障害が、総合障害度評価尺度（EDSS）または多発性硬化症機能評価（MSFC）によって決定される、本発明1025の方法。
[本発明1027]
対象の多発性硬化症を治療する方法であって、治療有効量の式（I）の化合物
2019531286.tif 000010
またはその薬学的に許容される塩、プロドラッグ、もしくは異性体を含む薬学的組成物を一定の投与間隔で対象に投与することを含み、患者の皮質体積の減少を抑制し、患者のMS関連機能障害を抑制する、前記方法。
[本発明1028]
前記多発性硬化症が再発寛解型多発性硬化症である、本発明1027の方法。
[本発明1029]
式（I）の化合物がベシル酸塩の形態である、本発明1027の方法。
[本発明1030]
前記一定の投与間隔が1日1回である、本発明1027の方法。
[本発明1031]
前記治療有効量が約3〜約10ミリグラムである、本発明1027の方法。
[本発明1032]
前記治療有効量が約3ミリグラムである、本発明1031の方法。
[本発明1033]
前記薬学的組成物が毎日対象に投与され、前記化合物の治療有効量が約3ミリグラムである、本発明1027の方法。
[本発明1034]
前記MS関連機能障害が、総合障害度評価尺度（EDSS）または多発性硬化症機能評価（MSFC）によって決定される、本発明1027の方法。
[本発明1035]
対象の多発性硬化症を治療する方法であって、治療有効量の式（I）の化合物
2019531286.tif 000011
またはその薬学的に許容される塩、プロドラッグ、もしくは異性体を含む薬学的組成物を一定の投与間隔で対象に投与することを含み、患者の皮質体積の減少を抑制し、患者のCE病変数を減少させる、前記方法。
[本発明1036]
前記多発性硬化症が再発寛解型多発性硬化症である、本発明1035の方法。
[本発明1037]
式（I）の化合物がベシル酸塩の形態である、本発明1035の方法。
[本発明1038]
前記一定の投与間隔が1日1回である、本発明1035の方法。
[本発明1039]
前記治療有効量が約3〜約10ミリグラムである、本発明1035の方法。
[本発明1040]
前記治療有効量が約3ミリグラムである、本発明1039の方法。
[本発明1041]
前記薬学的組成物が毎日対象に投与され、前記化合物の治療有効量が約3ミリグラムである、本発明1035の方法。
[本発明1042]
対象の多発性硬化症を治療する方法であって、治療有効量の式（I）の化合物
2019531286.tif 000012
またはその薬学的に許容される塩、プロドラッグ、もしくは異性体を含む薬学的組成物を一定の投与間隔で対象に投与することを含み、前記対象が、治療有効量の式（I）の化合物を含む薬学的組成物を投与されていない対象よりも少ないCE病変またはT2病変を有する、前記方法。
[本発明1043]
前記多発性硬化症が再発寛解型多発性硬化症である、本発明1042の方法。
[本発明1044]
式（I）の化合物がベシル酸塩の形態である、本発明1042の方法。
[本発明1045]
前記一定の投与間隔が1日1回である、本発明1042の方法。
[本発明1046]
前記治療有効量が約3〜約10ミリグラムである、本発明1042の方法。
[本発明1047]
前記治療有効量が約3ミリグラムである、本発明1046の方法。
[本発明1048]
前記薬学的組成物が毎日対象に投与され、前記化合物の治療有効量が約3ミリグラムである、本発明1042の方法。
[本発明1049]
治療有効量の式（I）の化合物を含む薬学的組成物を投与された前記対象が、治療有効量の式（I）の化合物を含む薬学的組成物を投与されていない対象よりも少ないCE病変およびT2病変を有する、本発明1042の方法。