【手続補正書】
【提出日】令和2年3月26日(2020.3.26)
【手続補正１】
【補正対象書類名】特許請求の範囲
【補正対象項目名】全文
【補正方法】変更
【補正の内容】
【特許請求の範囲】
【請求項１】
式（Ｉ−Ａ）：
【化８１】
2019510051.tif 000001
の化合物またはその薬学的に受容可能な塩であって、式（Ｉ−Ａ）において：
Ａは、カルボシクリルまたはヘテロシクリルであり；
Ｒ１は、Ｃ１〜６アルキルであり；
Ｒ５は、存在しないかまたは水素であり；
【化８２】
2019510051.tif 000002
は、単結合または二重結合を表し、ここで一方の
【化８３】
2019510051.tif 000003
が二重結合である場合、他方の
【化８４】
2019510051.tif 000004
は単結合であり、そしてＲ５は存在しない、
化合物またはその薬学的に受容可能な塩。
【請求項２】
式（Ｉ−Ｂ）：
【化８５】
2019510051.tif 000005
の化合物またはその薬学的に受容可能な塩であって、式（Ｉ−Ｂ）において：
Ｒ１は、水素またはＣ１〜６アルキルであり；
Ｒ５は、存在しないかまたは水素であり；
Ｚは、−Ｃ（ＲＡ）２−、−ＮＲＢ−、−Ｏ−、または−Ｓ−であり；
Ｘは、ハロゲン、Ｃ１〜６アルキル、または−ＯＲＣであり；
ＲＡは、水素、ハロゲン、またはＣ１〜６アルキルであり；
ＲＢは、水素、Ｃ１〜６アルキル、−Ｃ（Ｏ）ＲＣ、−Ｃ（Ｏ）ＯＲＣ、−Ｃ（Ｏ）Ｎ（ＲＤ）２、または−Ｓ（Ｏ）２ＲＣであり；
ＲＣは、水素またはＣ１〜６アルキルであり；
各ＲＤは独立して、水素、Ｃ１〜６アルキル、アリール、またはヘテロアリールであり；
ｍは、１、２、および３から選択される整数であり；  
ｎは、１、２、および３から選択される整数であり；  
ｐは、０、１、２、３、４、および５から選択される整数であり；そして
【化８６】
2019510051.tif 000006
は、単結合または二重結合を表し、ここで一方の
【化８７】
2019510051.tif 000007
が二重結合である場合、他方の
【化８８】
2019510051.tif 000008
は単結合であり、そしてＲ５は存在しない、
化合物またはその薬学的に受容可能な塩。
【請求項３】
前記化合物は、式（ＩＩ−Ａ）、式（ＩＩ−Ｂ）、または式（ＩＩ−Ｃ）：
【化８９】
2019510051.tif 000009
の化合物である、請求項２に記載の化合物またはその薬学的に受容可能な塩。
【請求項４】
ｐは、０、１、または２から選択される整数である、例えば、ｐは１であり、そしてＸはハロゲンである、請求項２に記載の化合物またはその薬学的に受容可能な塩。
【請求項５】
前記化合物は、式（ＩＩ−Ｄ）、式（ＩＩ−Ｅ）、または式（ＩＩ−Ｆ）：
【化９０】
2019510051.tif 000010
の化合物である、請求項３に記載の化合物またはその薬学的に受容可能な塩。
【請求項６】
Ｒ１はＣ１〜６アルキルである、例えば、Ｒ１は、メチルまたはエチルである、請求項２に記載の化合物またはその薬学的に受容可能な塩。
【請求項７】
前記化合物は、式（ＩＩ−Ｇ）または式（ＩＩ−Ｈ）：
【化９１】
2019510051.tif 000011
【化９２】
2019510051.tif 000012
の化合物である、または
前記化合物は、式（ＩＩ−Ｉ）または式（ＩＩ−Ｊ）：
【化９３】
2019510051.tif 000013
の化合物である、
請求項２に記載の化合物またはその薬学的に受容可能な塩。
【請求項８】
ＲＡはハロゲンである、請求項２に記載の化合物またはその薬学的に受容可能な塩。
【請求項９】
Ｚは、−ＣＨ２−、−ＣＦ２−、または−Ｃ（ＣＨ３）２−である、Ｚは、−Ｏ−または−ＮＲＢ−である、あるいはＺは、−ＮＨ−、−ＮＭｅ−、または−ＮＡｃ−である、請求項２に記載の化合物またはその薬学的に受容可能な塩。
【請求項１０】
ａ）ｍは２であり、そしてｎは２である、
ｂ）ｍは３であり、そしてｎは１である、
ｃ）ｍは１であり、ｎは２であり、そしてＺは−Ｏ−である、
ｄ）ｍは３であり、ｎは１であり、そしてＺは−Ｏ−である、または
ｅ）ｍは２であり、ｎは２であり、そしてＺは、−Ｏ−または−ＮＲＢ−である、
請求項２に記載の化合物またはその薬学的に受容可能な塩。
【請求項１１】
【化９４】
2019510051.tif 000014
【化９５】
2019510051.tif 000015
【化９６】
2019510051.tif 000016
から選択される化合物。
【請求項１２】
【化９７】
2019510051.tif 000017
【化９８】
2019510051.tif 000018
【化９９】
2019510051.tif 000019
から選択される化合物の薬学的に受容可能な塩。
【請求項１３】
請求項１〜１２のいずれか１項に記載の化合物またはその薬学的に受容可能な塩、および薬学的に受容可能なキャリアを含有する、薬学的組成物。
【請求項１４】
被験体において鎮静または麻酔を誘導する方法における使用のための、請求項１〜１２のいずれか１項に記載の化合物もしくはその薬学的に受容可能な塩またはその薬学的組成物。
【請求項１５】
障害を処置または予防する方法における使用のための、請求項１〜１２のいずれか１項に記載の化合物もしくはその薬学的に受容可能な塩またはその薬学的組成物であって、前記障害は、胃腸（ＧＩ）障害、ＧＩに影響を与える構造障害、肛門の障害、結腸ポリープ、がん、大腸炎、炎症性腸疾患、がん、糖尿病、もしくはステロール合成障害または代謝障害である、化合物もしくはその薬学的に受容可能な塩またはその薬学的組成物。
【請求項１６】
被験体においてＣＮＳ関連状態を処置または予防する方法における使用のための、請求項１〜１２のいずれか１項に記載の化合物もしくはその薬学的に受容可能な塩またはその薬学的組成物であって、例えば、前記ＣＮＳ関連状態は、適応障害、不安障害、認知障害、解離性障害、摂食障害、気分障害、双極性障害、気分変調性障害、自殺傾向、統合失調症または他の精神病性障害、睡眠障害、物質関連障害、人格障害、自閉症スペクトラム障害、神経発達障害、多発性硬化症、ステロール合成障害、疼痛、ある医学的状態に対して二次的な脳障害、発作性障害、脳卒中、外傷性脳損傷、運動障害、視覚障害、聴覚障害、および耳鳴であり、例えば、前記障害は、ステロール合成障害である、化合物もしくはその薬学的に受容可能な塩またはその薬学的組成物。
【請求項１７】
スミス・レムリ・オピッツ症候群（ＳＬＯＳ）、デスモステロローシス、シトステロール血症、脳腱黄色腫症（ＣＴＸ）、メバロン酸キナーゼ欠損症症候群（ＭＫＤ）、ＳＣ４ＭＯＬ遺伝子変異（ＳＭＯ欠損症）、ニーマン・ピック病、フェニルケトン尿症に関連する自閉症障害を処置または予防する方法における使用のための、請求項１〜１２のいずれか１項に記載の化合物もしくはその薬学的に受容可能な塩またはその薬学的組成物。
【手続補正２】
【補正対象書類名】明細書
【補正対象項目名】０２１２
【補正方法】変更
【補正の内容】
【０２１２】
当業者は、単なる慣用的な実験法を使用して、本明細書中に記載される特定の実施形態に対する多くの等価物を認識し得るかまたは確かめることができる。本明細書中に記載される本実施形態の範囲は、上記の説明に限定されると意図されておらず、それは、添付の請求項に示されるとおりである。当業者は、以下の請求項に定義されるような本発明の精神または範囲から逸脱することなく、この説明に対する様々な変更および改変が行われ得ることを認識する。
本発明の実施形態において、例えば以下の項目が提供される。
（項目１）
式（Ｉ−Ａ）：
【化８１】
2019510051.tif 000020
の化合物またはその薬学的に受容可能な塩であって、式（Ｉ−Ａ）において：
Ａは、カルボシクリルまたはヘテロシクリルであり；
Ｒ１は、Ｃ１〜６アルキルであり；
Ｒ５は、存在しないかまたは水素であり；
【化８２】
2019510051.tif 000021
は、単結合または二重結合を表し、ここで一方の
【化８３】
2019510051.tif 000022
が二重結合である場合、他方の
【化８４】
2019510051.tif 000023
は単結合であり、そしてＲ５は存在しない、
化合物またはその薬学的に受容可能な塩。
（項目２）
式（Ｉ−Ｂ）：
【化８５】
2019510051.tif 000024
の化合物またはその薬学的に受容可能な塩であって、式（Ｉ−Ｂ）において：
Ｒ１は、水素またはＣ１〜６アルキルであり；
Ｒ５は、存在しないかまたは水素であり；
Ｚは、−Ｃ（ＲＡ）２−、−ＮＲＢ−、−Ｏ−、または−Ｓ−であり；
Ｘは、ハロゲン、Ｃ１〜６アルキル、または−ＯＲＣであり；
ＲＡは、水素、ハロゲン、またはＣ１〜６アルキルであり；
ＲＢは、水素、Ｃ１〜６アルキル、−Ｃ（Ｏ）ＲＣ、−Ｃ（Ｏ）ＯＲＣ、−Ｃ（Ｏ）Ｎ（ＲＤ）２、または−Ｓ（Ｏ）２ＲＣであり；
ＲＣは、水素またはＣ１〜６アルキルであり；
各ＲＤは独立して、水素、Ｃ１〜６アルキル、アリール、またはヘテロアリールであり；
ｍは、１、２、および３から選択される整数であり；  
ｎは、１、２、および３から選択される整数であり；  
ｐは、０、１、２、３、４、および５から選択される整数であり；そして
【化８６】
2019510051.tif 000025
は、単結合または二重結合を表し、ここで一方の
【化８７】
2019510051.tif 000026
が二重結合である場合、他方の
【化８８】
2019510051.tif 000027
は単結合であり、そしてＲ５は存在しない、
化合物またはその薬学的に受容可能な塩。
（項目３）
前記化合物は、式（ＩＩ−Ａ）、式（ＩＩ−Ｂ）、または式（ＩＩ−Ｃ）：
【化８９】
2019510051.tif 000028
の化合物である、項目２に記載の化合物。
（項目４）
ｐは、０、１、または２から選択される整数である、項目２に記載の化合物。
（項目５）
ｐは０である、項目２に記載の化合物。
（項目６）
ｐは１である、項目２に記載の化合物。
（項目７）
ｐは１であり、そしてＸはハロゲンである、項目２に記載の化合物。
（項目８）
前記化合物は、式（ＩＩ−Ｄ）、式（ＩＩ−Ｅ）、または式（ＩＩ−Ｆ）：
【化９０】
2019510051.tif 000029
の化合物である、項目３に記載の化合物。
（項目９）
Ｒ１はＣ１〜６アルキルである、項目２に記載の化合物。
（項目１０）
Ｒ１は、メチルまたはエチルである、項目９に記載の化合物。
（項目１１）
Ｒ１は、−ＣＨ３または−ＣＨ２ＣＨ３である、項目９に記載の化合物。
（項目１２）
前記化合物は、式（ＩＩ−Ｇ）または式（ＩＩ−Ｈ）：
【化９１】
2019510051.tif 000030
【化９２】
2019510051.tif 000031
の化合物である、項目２に記載の化合物。
（項目１３）
前記化合物は、式（ＩＩ−Ｉ）または式（ＩＩ−Ｊ）：
【化９３】
2019510051.tif 000032
の化合物である、項目２に記載の化合物。
（項目１４）
Ｚは、−Ｃ（ＲＡ）２−、−Ｏ−、または−ＮＲＢ−である、項目２に記載の化合物。
（項目１５）
ＲＡはハロゲンである、項目２に記載の化合物。
（項目１６）
Ｚは、−ＣＨ２−、−ＣＦ２−、または−Ｃ（ＣＨ３）２−である、項目２に記載の化合物。
（項目１７）
Ｚは、−Ｏ−または−ＮＲＢ−である、項目２に記載の化合物。
（項目１８）
Ｚは、−ＮＨ−、−ＮＭｅ−、または−ＮＡｃ−である、項目２に記載の化合物。
（項目１９）
Ｚは−ＣＨ２−である、項目２に記載の化合物。
（項目２０）
Ｚは−Ｃ（ＣＨ３）２−である、項目２に記載の化合物。
（項目２１）
Ｚは−ＣＦ２−である、項目２に記載の化合物。
（項目２２）
ｍは１であり、ｎは２であり、そしてＺは−Ｏ−である、項目２に記載の化合物。
（項目２３）
ｍは２であり、そしてｎは２である、項目２に記載の化合物。
（項目２４）
ｍは３であり、そしてｎは１である、項目２に記載の化合物。
（項目２５）
ｍは３であり、ｎは１であり、そしてＺは−Ｏ−である、項目２に記載の化合物。
（項目２６）
ｍは２であり、ｎは２であり、そしてＺは、−Ｏ−または−ＮＲＢ−である、項目２に記載の化合物。
（項目２７）
【化９４】
2019510051.tif 000033
【化９５】
2019510051.tif 000034
【化９６】
2019510051.tif 000035
から選択される化合物。
（項目２８）
【化９７】
2019510051.tif 000036
【化９８】
2019510051.tif 000037
【化９９】
2019510051.tif 000038
から選択される化合物の薬学的に受容可能な塩。
（項目２９）
項目１〜２８のいずれか１項に記載の化合物、および薬学的に受容可能なキャリアを含有する、薬学的組成物。
（項目３０）
鎮静または麻酔を誘導する方法であって、被験体に、有効量の項目１〜２８のいずれか１項に記載の化合物またはその薬学的組成物を投与する工程を包含する、方法。
（項目３１）
本明細書中に記載される障害を処置するためまたは予防するための方法であって、該処置または予防を必要とする被験体に、有効量の項目１〜２８のいずれか１項に記載の化合物またはその薬学的組成物を投与する工程を包含する、方法。
（項目３２）
前記障害は、胃腸（ＧＩ）障害、ＧＩに影響を与える構造障害、肛門の障害、結腸ポリープ、がん、大腸炎である、項目３１に記載の方法。
（項目３３）
前記障害は、炎症性腸疾患である、項目３１に記載の方法。
（項目３４）
前記障害は、がん、糖尿病またはステロール合成障害である、項目３１に記載の方法。
（項目３５）
前記障害は、代謝障害である、項目３１に記載の方法。
（項目３６）
ＣＮＳ関連状態を処置するためまたは予防するための方法であって、該処置または予防を必要とする被験体に、有効量の項目１〜２８のいずれか１項に記載の化合物またはその薬学的組成物を投与する工程を包含する、方法。
（項目３７）
前記ＣＮＳ関連状態は、適応障害、不安障害、認知障害、解離性障害、摂食障害、気分障害、双極性障害、気分変調性障害、自殺傾向、統合失調症または他の精神病性障害、睡眠障害、物質関連障害、人格障害、自閉症スペクトラム障害、神経発達障害、多発性硬化症、ステロール合成障害、疼痛、ある医学的状態に対して二次的な脳障害、発作性障害、脳卒中、外傷性脳損傷、運動障害、視覚障害、聴覚障害、および耳鳴である、項目３６に記載の方法。
（項目３８）
前記障害は、ステロール合成障害である、項目３６に記載の方法。
（項目３９）
スミス・レムリ・オピッツ症候群（ＳＬＯＳ）、デスモステロローシス、シトステロール血症、脳腱黄色腫症（ＣＴＸ）、メバロン酸キナーゼ欠損症症候群（ＭＫＤ）、ＳＣ４ＭＯＬ遺伝子変異（ＳＭＯ欠損症）、ニーマン・ピック病、フェニルケトン尿症に関連する自閉症障害を処置するためまたは予防するための方法であって、該処置または予防を必要とする被験体に、有効量の項目１〜２８のいずれか１項に記載の化合物またはその薬学的組成物を投与する工程を包含する、方法。