【手続補正書】
【提出日】平成30年11月2日(2018.11.2)
【手続補正１】
【補正対象書類名】特許請求の範囲
【補正対象項目名】全文
【補正方法】変更
【補正の内容】
【特許請求の範囲】
【請求項１】
ＡＡＶキャプシドをコードする核酸であって、前記核酸は、
（ａ）配列番号１〜４３のいずれか１つのヌクレオチド配列；または
（ｂ）配列番号４５〜８６のいずれか１つをコードするヌクレオチド配列
と少なくとも９７％同一である、ＡＡＶキャプシドコード配列
を含む、
核酸。
【請求項２】
ＡＡＶキャプシドをコードする核酸であって、
前記核酸は、
（ａ）配列番号１〜４３のいずれか１つのヌクレオチド配列；または
（ｂ）配列番号４５〜８６のいずれか１つをコードするヌクレオチド配列；
と少なくとも９７％同一である、ＡＡＶキャプシドコード配列のＶＰ１、ＶＰ２、またはＶＰ１／ＶＰ２をコードする部分を含み、
前記ＶＰ１、ＶＰ２、またはＶＰ１／ＶＰ２部分は、異なるＡＡＶキャプシドコード配列のＶＰ３をコードする部分に作動可能に連結される、
核酸。
【請求項３】
ＡＡＶキャプシドであって、
配列番号４４と少なくとも９９％同一のアミノ酸配列を含む、
ＡＡＶキャプシド。
【請求項４】
ＡＡＶキャプシドであって、
配列番号４５〜８６のいずれか１つと少なくとも９７％同一のアミノ酸配列を含むＶＰ１、ＶＰ２、またはＶＰ１／ＶＰ２部分を含み；
前記ＶＰ１、ＶＰ２、またはＶＰ１／ＶＰ２部分は、異なるＡＡＶキャプシドのＶＰ３部分に作動可能に連結される、
ＡＡＶキャプシド。
【請求項５】
ＡＡＶキャプシドをコードする核酸であって、
前記核酸は、
（ａ）配列番号８７〜１０７のいずれか１つのヌクレオチド配列；または
（ｂ）配列番号１０９〜１２８のいずれか１つをコードするヌクレオチド配列
と少なくとも９６％同一であるＡＡＶキャプシドコード配列を含む、
核酸。
【請求項６】
ＡＡＶキャプシドをコードする核酸であって、
前記核酸は、
（ａ）配列番号８７〜１０７のいずれか１つのヌクレオチド配列；または
（ｂ）配列番号１０９〜１２８のいずれか１つをコードするヌクレオチド配列；
と少なくとも９６％同一であるＡＡＶキャプシドコード配列のＶＰ１、ＶＰ２、またはＶＰ１／ＶＰ２をコードする部分を含み、
前記ＶＰ１、ＶＰ２、またはＶＰ１／ＶＰ２部分は異なるＡＡＶキャプシドコード配列のＶＰ３をコードする部分に作動可能に連結される、
核酸。
【請求項７】
ＡＡＶキャプシドであって、
配列番号１０８と少なくとも９９％同一のアミノ酸配列を含む、
ＡＡＶキャプシド。
【請求項８】
ＡＡＶキャプシドであって、
配列番号１０９〜１２８のいずれか１つと少なくとも９６％同一のアミノ酸配列を含むＶＰ１、ＶＰ２、またはＶＰ１／ＶＰ２部分を含み；
前記ＶＰ１、ＶＰ２、またはＶＰ１／ＶＰ２部分は異なるＡＡＶキャプシドのＶＰ３部分に作動可能に連結される、
ＡＡＶキャプシド。
【請求項９】
ＡＡＶ８キャプシドをコードする核酸であって、
前記キャプシドは、Ｉ３４３Ｖ置換、および／または、Ｒ７２５Ｈ置換を含む、
核酸。
【請求項１０】
請求項９に記載の核酸であって、
前記キャプシドは、Ｅ５３２Ｋ置換をさらに含む、
核酸。
【請求項１１】
請求項９に記載の核酸であって、
前記キャプシドは、Ｉ３４３Ｖ置換、Ｒ７２５Ｈ置換、および、Ｅ５３２Ｋ置換をさらに含む、
核酸。
【請求項１２】
インビトロでの細胞であって、
ゲノムに安定的に組み込まれた、請求項１、２、５、６、９または１１のいずれか一項の核酸を含む、
インビトロでの細胞。
【請求項１３】
ウイルス粒子であって、
請求項１、２、５、６、９または１１のいずれか一項の核酸を含む、
ウイルス粒子。
【請求項１４】
請求項１３のウイルス粒子であって、
前記ウイルス粒子は、ＡＡＶ粒子、アデノウイルス粒子、ヘルペスウイルス粒子、または、バキュロウイルス粒子である、
ウイルス粒子。
【請求項１５】
ＡＡＶ８キャプシドであって、
Ｉ３４３Ｖ置換、および／または、Ｒ７２５Ｈ置換を含む、
ＡＡＶ８キャプシド。
【請求項１６】
請求項３、４、７、８、１０または１５のいずれか一項のＡＡＶキャプシドであって、
ＤＮＡ分子、ＲＮＡ分子、ポリペプチド、炭水化物、脂質、および、有機小分子からなる群から選択される化合物に、共有結合され、結合され、またはキャプシド形成する、
ＡＡＶキャプシド。
【請求項１７】
ＡＡＶ粒子であって、
ＡＡＶベクターゲノム；および
請求項３、４、７、８、１０、または１５のいずれか一項のＡＡＶキャプシド
を含み、
前記ＡＡＶキャプシドは、前記ＡＡＶベクターゲノムをキャプシド形成する、
ＡＡＶ粒子。
【請求項１８】
請求項１７のＡＡＶ粒子であって、
前記ＡＡＶベクターゲノムは、異種核酸を含む、
ＡＡＶ粒子。
【請求項１９】
請求項１８のＡＡＶ粒子であって、
前記異種核酸は、構成的プロモーターに作動可能に連結される、
ＡＡＶ粒子。
【請求項２０】
請求項１８のＡＡＶ粒子であって、
前記異種核酸は、オリゴデンドロサイト特異的またはオリゴデンドロサイト選択的なプロモーターに作動可能に連結される、
ＡＡＶ粒子。
【請求項２１】
ＡＡＶキャプシドを含む組み換えＡＡＶ粒子を生産する方法であって、
前記方法は、
請求項１、２、５、６、９または１１のいずれか一項に係る核酸、ＡＡＶ  ｒｅｐコード配列、異種核酸を含むＡＡＶベクターゲノム、および、生産的ＡＡＶ感染を生じさせるために機能するヘルパー配列を、インビトロで細胞に提供するステップ；および
前記ＡＡＶキャプシドを含む前記組み換えＡＡＶ粒子の集合と前記ＡＡＶベクターゲノムのキャプシド形成を可能にするステップ、
を含む、
方法。
【請求項２２】
請求項２１の方法により生産される、
ＡＡＶ粒子。
【請求項２３】
医薬製剤であって、
請求項１、２、５、６、９または１１のいずれか一項の核酸、請求項１３または１４のいずれか一項のウイルス粒子、請求項３、４、７、８、１０、１５、１６のいずれか一項のＡＡＶキャプシド、または、請求項１７から２０または２２のいずれか一項のＡＡＶ粒子を、薬学的に許容できる担体内に含む、
医薬製剤。
【請求項２４】
目的の核酸をオリゴデンドロサイトに送達する方法であって、
前記方法は、前記オリゴデンドロサイトを、請求項１８から２０または２２のいずれか一項のＡＡＶ粒子と接触させるステップを含む、
方法。
【請求項２５】
哺乳類の対象において、目的の核酸を、オリゴデンドロサイトに送達するための、
請求項１７から２０または２２のいずれか一項のＡＡＶ粒子または請求項２３の医薬製剤の使用。
【請求項２６】
哺乳類の対象において、目的の核酸を、損なわれている血液脳関門領域に隣接するＣＮＳの領域に送達するための、
請求項１７から２０または２２のいずれか一項のＡＡＶ粒子または請求項２３の医薬製剤の使用。
【請求項２７】
それを必要とする哺乳類の対象において、オリゴデンドロサイト機能障害と関連する障害を治療するための、
請求項１７から２０または２２のいずれか一項のＡＡＶ粒子または請求項２３の医薬製剤の使用であって、
前記ＡＡＶ粒子がＭｅＣＰ２遺伝子を含む、
使用。
【請求項２８】
それを必要とする哺乳類の対象において、レット症候群を治療するための、
請求項１７から２０または２２のいずれか一項のＡＡＶ粒子または請求項２３の医薬製剤の使用であって、
前記ＡＡＶ粒子がＭｅＣＰ２導入遺伝子を含む、
使用。
【請求項２９】
目的の向性プロファイルを有するＡＡＶキャプシドを調製する方法であって、
前記方法は、前記の目的の向性プロファイルを与えるアミノ酸配列を挿入するために、請求項３、４、７、８、１０、１５または１６のいずれか一項のＡＡＶキャプシドを改変するステップを含む、
方法。