【手続補正書】
【提出日】平成30年7月17日(2018.7.17)
【手続補正１】
【補正対象書類名】特許請求の範囲
【補正対象項目名】全文
【補正方法】変更
【補正の内容】
【特許請求の範囲】
【請求項１】
（ａ）目的のポリペプチドをコードする連結したヌクレオシドの第１の領域；
（ｂ）５’非翻訳領域を備える、前記第１の領域に対して５’側に位置する第１の末端領域；
（ｃ）３’非翻訳領域（３’ＵＴＲ）を備える、前記第１の領域に対して３’側に位置する第２の末端領域；および
（ｄ）テーリング領域
を備え、前記３’非翻訳領域は、少なくとも１つのマイクロＲＮＡ結合部位を備え、前記少なくとも１つのマイクロＲＮＡ結合部位は、前記３’ＵＴＲの５’末端の近く、前記３’ＵＴＲの５’末端と３’末端との間の約中間、および３’ＵＴＲの３’末端の近く、からなる群から選択される位置に位置する、ポリヌクレオチド。
【請求項２】
（ａ）目的のポリペプチドをコードする連結したヌクレオシドの第１の領域；
（ｂ）５’非翻訳領域を備える、前記第１の領域に対して５’側に位置する第１の末端領域；
（ｃ）３’非翻訳領域を備える、前記第１の領域に対して３’側に位置する第２の末端領域；および
（ｄ）テーリング領域
を備え、前記３’非翻訳領域は、連結された２つ以上のマイクロＲＮＡ結合部位を備える、ポリヌクレオチド。
【請求項３】
（ａ）目的のポリペプチドをコードする連結したヌクレオシドの第１の領域；
（ｂ）５’非翻訳領域を備える、前記第１の領域に対して５’側に位置する第１の末端領域；
（ｃ）３’非翻訳領域を備える、前記第１の領域に対して３’側に位置する第２の末端領域；および
（ｄ）テーリング領域
を備え、前記３’非翻訳領域は、異なる少なくとも２つのマイクロＲＮＡ結合部位を備える、ポリヌクレオチド。
【請求項４】
前記マイクロＲＮＡ結合部位が、ｍｉＲ−１２６、ｍｉＲ−１３３、ｍｉＲ−１、ｍｉＲ−２０６、ｍｉＲ−１３２、ｍｉＲ−１２５、ｍｉＲ−１２４、ｍｉＲ−２１、ｍｉＲ−４８４、ｍｉＲ−１７、ｍｉＲ−３４ａ、ｍｉＲ−１４２−３ｐ、ｍｉＲ−１２２およびそれらの断片からなる群から選択される、請求項１〜３のいずれか一項に記載のポリヌクレオチド。
【請求項５】
前記３’非翻訳領域が、少なくとも２つ、少なくとも３つ、または少なくとも４つのマイクロＲＮＡ結合部位を備える、請求項１，２，および４のいずれか一項に記載のポリヌクレオチド。
【請求項６】
前記３’非翻訳領域が、同じである少なくとも２つのマイクロＲＮＡ結合部位を備える、請求項３〜５のいずれか一項に記載のポリヌクレオチド。
【請求項７】
前記３’非翻訳領域が、異なる少なくとも２つのマイクロＲＮＡ結合部位を備える、請求項３〜５のいずれか一項に記載のポリヌクレオチド。
【請求項８】
前記３’非翻訳領域が、同じ組織を標的にする少なくとも２つのマイクロＲＮＡ結合部位を備える、請求項３〜５のいずれか一項に記載のポリヌクレオチド。
【請求項９】
前記３’非翻訳領域が、異なる組織を標的にする少なくとも２つのマイクロＲＮＡ結合部位を備える、請求項３〜５のいずれか一項に記載のポリヌクレオチド。
【請求項１０】
前記３’非翻訳領域が、少なくとも２つのマイクロＲＮＡ結合部位を備え、前記少なくとも２つのマイクロＲＮＡ結合部位は異なるとともに同じ細胞型でのタンパク質発現を低減または抑制する、請求項３〜５のいずれか一項に記載のポリヌクレオチド。
【請求項１１】
前記テーリング領域が、ポリＡテールを備える、請求項１〜１０のいずれか一項に記載のポリヌクレオチド。
【請求項１２】
前記ポリＡテールの長さが、概ね８０ヌクレオチドである、請求項１１に記載のポリヌクレオチド。
【請求項１３】
前記マイクロＲＮＡ結合部位が、筋肉、内皮、肺、卵巣、結腸直腸、前立腺、肝臓および脾臓からなる群から選択される組織に特異的である、請求項１〜１２のいずれか一項に記載のポリヌクレオチド。
【請求項１４】
前記組織が筋肉であり、前記少なくとも１つのマイクロＲＮＡ結合部位が、ｍｉＲ−１３３、ｍｉＲ−１およびｍｉＲ−２０６からなる群から選択される、請求項１３に記載のポリヌクレオチド。
【請求項１５】
前記組織が内皮であり、前記少なくとも１つのマイクロＲＮＡ結合部位がｍｉＲ−１２６である、請求項１３に記載のポリヌクレオチド。
【請求項１６】
前記組織が肺であり、前記少なくとも１つのマイクロＲＮＡ結合部位がｍｉＲ−２１である、請求項１３に記載のポリヌクレオチド。
【請求項１７】
前記組織が卵巣であり、前記少なくとも１つのマイクロＲＮＡ結合部位がｍｉＲ−４８４である、請求項１３に記載のポリヌクレオチド。
【請求項１８】
前記組織が結腸直腸であり、前記少なくとも１つのマイクロＲＮＡ結合部位がｍｉＲ−１７である、請求項１３に記載のポリヌクレオチド。
【請求項１９】
前記組織が前立腺であり、前記少なくとも１つのマイクロＲＮＡ結合部位がｍｉＲ−３４ａである、請求項１３に記載のポリヌクレオチド。
【請求項２０】
前記マイクロＲＮＡ結合部位が中枢神経系に対して特異的である、請求項１〜１２のいずれか一項に記載のポリヌクレオチド。
【請求項２１】
前記少なくとも１つのマイクロＲＮＡ結合部位が、ｍｉＲ−１３２、ｍｉＲ−１２５およびｍｉＲ−１２４からなる群から選択される、請求項２０に記載のポリヌクレオチド。
【請求項２２】
少なくとも１つの修飾ヌクレオシドを含む、請求項１〜２１のいずれか一項に記載のポリヌクレオチド。
【請求項２３】
前記少なくとも１つの修飾ヌクレオシドが、プソイドウリジン類似体からなる群から選択される、請求項２２に記載のポリヌクレオチド。
【請求項２４】
前記プソイドウリジン類似体が、１−メチルプソイドウリジンである、請求項２３に記載のポリヌクレオチド。
【請求項２５】
前記少なくとも１つの修飾ヌクレオシドで完全に修飾されている、請求項２２に記載のポリヌクレオチド。
【請求項２６】
化学修飾されたウリジンで完全に修飾されている、請求項１〜２１のいずれか一項に記載のポリヌクレオチド。
【請求項２７】
前記化学修飾されたウリジンが１−メチルプソイドウリジンである、請求項２６に記載のポリヌクレオチド。
【請求項２８】
５−メチルシチジンで完全に修飾されている、請求項２７に記載のポリヌクレオチド。
【請求項２９】
前記少なくとも１つの化学修飾されたヌクレオシドが、プソイドウリジン、１−メチルプソイドウリジン、５−メトキシウリジン、および５−メチルシチジンからなる群から選択される、請求項２２または２５に記載のポリヌクレオチド。
【請求項３０】
細胞または組織で目的のポリペプチドを生成するための医薬組成物であって、請求項１〜２９のいずれか一項に記載のポリヌクレオチドを含む、医薬組成物。
【請求項３１】
細胞または組織で目的のポリペプチドの発現を低減させるための医薬組成物であって、請求項１〜２９のいずれか一項に記載のポリヌクレオチドを含む、医薬組成物。
【請求項３２】
筋肉内、静脈内、皮内および皮下からなる群から選択される投与経路により投与される、請求項３０または３１に記載の医薬組成物。
【請求項３３】
薬学的に許容される賦形剤を備える、請求項３０〜３２のいずれか一項に記載の医薬組成物。
【請求項３４】
細胞または組織で目的のポリペプチドを生成するインビトロの方法であって、前記細胞または組織を請求項１〜２９のいずれか一項に記載のポリヌクレオチドと接触させる工程を備える方法。
【請求項３５】
細胞または組織で目的のポリペプチドの発現を低減するインビトロの方法であって、前記細胞または組織を請求項１〜２９のいずれか一項に記載のポリヌクレオチドと接触させる工程を備える方法。