【手続補正書】
【提出日】平成30年8月14日(2018.8.14)
【手続補正１】
【補正対象書類名】特許請求の範囲
【補正対象項目名】全文
【補正方法】変更
【補正の内容】
【特許請求の範囲】
【請求項１】
式Ｉの化合物であって、
【化５４】
2017535610.tif 000001
式中、
Ｒ１およびＲ２は同一または異なる、それぞれ、１〜９個の炭素の直鎖アルキル、または２〜１１個の炭素のアルケニルもしくはアルキニルであり、かつ
Ｌ１およびＬ２は同一または異なる、それぞれ、５〜１８個の炭素を有する直鎖アルキレンまたはアルケニレンであるか、あるいは
Ｒ１は、１２〜２０個の炭素を有する分岐アルキルからなり、Ｒ２は、５〜１０個の炭素を有する直鎖アルキルまたは１２〜２０個の炭素を有する分岐アルキルからなり、かつ
Ｌ１およびＬ２は、それぞれ、結合、または１〜３個の炭素を有する直鎖アルキルからなり、
ＸはＳまたはＯであり、
Ｌ３は、結合、または１〜６個の炭素を有するアルキレンであり、
Ｒ３は、１〜６個の炭素を有するアルキレンであり、
Ｒ４およびＲ５は同一または異なる、それぞれ、１〜６個の炭素を有する直鎖または分岐アルキルである、化合物、
またはその薬学的に許容される塩。
【請求項２】
ＸがＳである、請求項１に記載の化合物。
【請求項３】
Ｌ３が結合である、請求項１〜２のいずれかに記載の化合物。
【請求項４】
Ｒ３がｎ−プロピレンまたはイソプロピレンである、請求項１〜３のいずれかに記載の化合物。
【請求項５】
Ｒ４およびＲ５がそれぞれメチル、エチルまたはイソプロピルである、請求項１〜４のいずれかに記載の化合物。
【請求項６】
Ｒ１およびＲ２がそれぞれ、１３、１４、１５、１６、１７、１８、１９または２０個の炭素原子を有する分岐アルキルである、請求項１〜５のいずれかに記載の化合物。
【請求項７】
Ｌ１およびＬ２のそれぞれが直鎖アルキレンである、請求項１〜６のいずれかに記載の化合物。
【請求項８】
Ｌ１またはＬ２のいずれかまたは両方がアルケニレンである、請求項１〜７のいずれかに記載の化合物。
【請求項９】
Ｌ１またはＬ２のいずれかまたは両方が１個の二重結合を含む、請求項８に記載の化合物。
【請求項１０】
請求項１に記載の化合物、その溶媒和物または塩、および薬学的に許容される賦形剤を含む、医薬組成物。
【請求項１１】
脂質粒子を含み、前記脂質粒子が、請求項１に記載の化合物を含む、請求項１０に記載の医薬組成物。
【請求項１２】
ＲＮＡをさらに含み、前記ＲＮＡが封入されている、請求項１１に記載の医薬組成物。
【請求項１３】
前記脂質粒子が、脂質複合体をさらに含む、請求項１１に記載の医薬組成物。
【請求項１４】
前記脂質粒子が、非カチオン性脂質をさらに含む、請求項１１に記載の医薬組組成物。
【請求項１５】
式ＩＩの化合物であって、
【化５５】
2017535610.tif 000002
式中、
Ｒ１およびＲ２はともに、１〜１２個の炭素からなる直鎖アルキル、または２〜１２個の炭素からなるアルケニルもしくはアルキニルからなり、かつＬ１およびＬ２はともに、５〜１８個の炭素からなる直鎖アルキレンもしくはアルケニレンからなるか、あるいは
Ｒ１は、１２〜２０個の炭素を有する分岐アルキルからなり、
Ｒ２は、５〜１０個の炭素を有する直鎖アルキル、または１２〜２０個の炭素を有する分岐アルキルからなり、かつ
Ｌ１およびＬ２がそれぞれ独立して、１〜３個の炭素を有する直鎖アルキルからなり、
ＸはＳまたはＯからなり、
Ｌ３は、結合、または１〜６個の炭素からなるアルキレンからなり、
Ｒ３は、１〜６個の炭素からなる直鎖または分岐アルキレンからなり、
Ｒ４およびＲ５は同一または異なり、それぞれ１〜６個の炭素からなる直鎖または分岐アルキルからなる、化合物、
またはその薬学的に許容される塩。
【請求項１６】
Ｌ３が結合からなる、請求項１５に記載の化合物。
【請求項１７】
ＸがＳからなる、請求項１５〜１６のいずれかに記載の化合物。
【請求項１８】
Ｒ３がエチレン、ｎ−プロピレンまたはイソプロピレンからなる、請求項１５〜１７のいずれかに記載の化合物。
【請求項１９】
Ｒ４およびＲ５がそれぞれ、メチル、エチル、またはイソプロピルからなる、請求項１５〜１８のいずれかに記載の化合物。
【請求項２０】
Ｌ１およびＬ２がともに結合またはメチレンからなる、請求項１５〜１９のいずれかに記載の化合物。
【請求項２１】
Ｒ２がアルキルからなる、請求項１５〜２０のいずれかに記載の化合物。
【請求項２２】
Ｒ１およびＲ２がともに分岐アルキルからなる、請求項１５〜２１のいずれかに記載の化合物。
【請求項２３】
前記分岐アルキルが、１３、１４、１９または２０個の炭素原子からなる、請求項２２に記載の化合物。
【請求項２４】
Ｌ３が結合またはメチレンからなり、Ｒ３がエチレンからなり、Ｘ２がＳからなり、Ｒ４およびＲ５がともにメチルからなる、請求項１５に記載の化合物。
【請求項２５】
Ｌ３が結合からなり、Ｒ３がｎ−プロピレンまたはイソプロピレンからなり、ＸがＳからなり、Ｒ４およびＲ５がともにメチルからなる、請求項１５に記載の化合物。
【請求項２６】
式ＩＩＩの化合物であって、
【化５６】
2017535610.tif 000003
式中、
Ｒ１は、１〜１８個の炭素からなる直鎖もしくは分岐アルキル、２〜１２個の炭素からなるアルケニルもしくはアルキニル、またはコレステリルからなり、
Ｒ２は、１〜１８個の炭素からなる直鎖もしくは分岐アルキル、または２〜１８個の炭素からなるアルケニルからなり、
Ｌ１は、５〜９個の炭素からなる直鎖アルキルからなるか、またはＲ１がコレステリルからなる場合、Ｌ１は、３〜４個の炭素からなる直鎖アルキレンもしくはアルケニルからなり、
Ｘ１は、−Ｏ−（ＣＯ）−または−（ＣＯ）−Ｏ−からなり、
Ｘ２はＳまたはＯからなり、
Ｌ２は、結合、または１〜６個の炭素の直鎖アルキレンからなり、
Ｒ３は、１〜６個の炭素を有する直鎖または分岐アルキレンからなり、
Ｒ４およびＲ５は同一または異なり、それぞれ１〜６個の炭素の直鎖または分岐アルキルからなる、化合物、
またはその薬学的に許容される塩。
【請求項２７】
Ｘ１が、−Ｏ−（ＣＯ）−からなる、請求項２６に記載の化合物。
【請求項２８】
Ｘ２がＳからなる、請求項２６〜２７のいずれかに記載の化合物。
【請求項２９】
Ｒ３がエチレン、ｎ−プロピレンまたはイソプロピレンからなる、請求項２６〜２８のいずれかに記載の化合物。
【請求項３０】
Ｒ４およびＲ５が個別に、メチル、エチル、またはイソプロピルからなる、請求項２６〜２９のいずれかに記載の化合物。
【請求項３１】
Ｌ２が結合またはメチレンからなる、請求項２６〜３０のいずれかに記載の化合物。
【請求項３２】
Ｒ１およびＲ２の少なくとも１つが、分岐または直鎖アルキルからなる、請求項２６〜３１のいずれかに記載の化合物。
【請求項３３】
Ｒ１およびＲ２がそれぞれ、１３または１４個の炭素からなる、請求項２６〜３２のいずれかに記載の化合物。
【請求項３４】
Ｌ２がメチレンからなり、Ｒ３がエチレンからなり、Ｘ１が−Ｏ−（ＣＯ）−からなり、Ｘ２がＳからなり、Ｒ４およびＲ５がそれぞれメチルからなる、請求項２６に記載の化合物。
【請求項３５】
Ｌ２が結合からなり、Ｒ３がエチレン、ｎ−プロピレンまたはイソプロピレンからなり、Ｘ１が−Ｏ−（ＣＯ）−からなり、Ｘ２がＳからなり、Ｒ４およびＲ５がそれぞれメチルからなる、請求項２６に記載の化合物。
【請求項３６】
請求項２６〜３５のいずれかに記載の化合物を含む脂質粒子。