【手続補正書】
【提出日】平成30年6月28日(2018.6.28)
【手続補正１】
【補正対象書類名】特許請求の範囲
【補正対象項目名】全文
【補正方法】変更
【補正の内容】
【特許請求の範囲】
【請求項１】
それを必要とする対象において筋量及び／又は筋力の低下と関連する疾患又は状態を治療するための薬学的組成物であって、前記組成物は治療有効量のＴＴＣを含み、前記ＴＴＣが、前記対象における（ｉ）筋量の増加、及び／又は（ｉｉ）筋力の増加、及び／又は（ｉｉｉ）回復若しくは治癒の速度の上昇、及び／又は（ｉｖ）前記疾患若しくは状態により引き起こされる線維症の減少に有効である、組成物。
【請求項２】
前記疾患又は状態は、（ｉ）悪液質、食欲不振、筋ジストロフィー、若しくは神経筋疾患から選択される消耗性障害、又は（ｉｉ）硬直化、慢性疾患、癌、若しくは傷害の後遺症である、請求項１に記載の薬学的組成物。
【請求項３】
前記筋量の増加は、（ｉ）消耗性障害、硬直化、若しくは加齢によりもたらされる消耗を補うため、又は（ｉｉ）美容目的のためのものである、請求項１に記載の薬学的組成物。
【請求項４】
前記対象は、ヒトである、請求項１に記載の薬学的組成物。
【請求項５】
ＴＴＣは、
（ａ）配列番号２若しくは配列番号５の配列を含むポリペプチド、又はそのフラグメント、変異型、若しくは誘導体、
（ｂ）配列番号１若しくは配列番号６の配列を含むポリヌクレオチド、又はそのフラグメント、変異型、若しくは誘導体、あるいは
（ｃ）それらの組み合わせ
を含む、請求項１に記載の薬学的組成物。
【請求項６】
ＴＴＣは、
（ａ）融合タンパク質若しくはコンジュゲートであって、ＴＴＣポリペプチドが唯一の治療部分である、融合タンパク質若しくはコンジュゲート、
（ｂ）少なくとも２つの治療部分を含む融合タンパク質若しくはコンジュゲートであって、ＴＴＣポリペプチドが前記治療部分のうちの１つである、融合タンパク質若しくはコンジュゲート、
（ｃ）融合タンパク質をコードする核酸であって、ＴＴＣポリペプチドが唯一の治療部分である、核酸、
（ｄ）少なくとも２つの治療部分を含む融合タンパク質をコードする核酸であって、ＴＴＣポリペプチドが前記治療部分のうちの１つである、核酸、又は
（ｅ）それらの組み合わせ
を含む、請求項１に記載の薬学的組成物。
【請求項７】
ＴＴＣは、ネイキッドＤＮＡ又はＲＮＡの形態である、請求項１に記載の薬学的組成物。
【請求項８】
前記ＤＮＡ又はＲＮＡは、ヒト化されている、請求項７に記載の薬学的組成物。
【請求項９】
前記ヒト化ＤＮＡは、配列番号８の配列、又はその変異型、フラグメント、若しくは誘導体を含む、請求項８に記載の薬学的組成物。
【請求項１０】
前記ＲＮＡは、ｍＲＮＡである、請求項７に記載の薬学的組成物。
【請求項１１】
前記ｍＲＮＡは、配列最適化ｍＲＮＡである、請求項１０に記載の薬学的組成物。
【請求項１２】
前記配列最適化ｍＲＮＡは、シュードウリジン（Ψ）、５−メトキシウリジン（５ｍｏＵ）、２−チオウリジン（ｓ２Ｕ）、４−チオウリジン（ｓ４Ｕ）、Ｎ１−メチルシュードウリジン（１ｍΨ）、５−メチルシチジン、又はそれらの組み合わせを含む、請求項１１に記載の薬学的組成物。
【請求項１３】
前記ｍＲＮＡは、配列番号９、配列番号１０、若しくは配列番号１１の配列、又はそれらのフラグメント、変異型、若しくは誘導体を含む、請求項１０に記載の薬学的組成物。
【請求項１４】
固定用量で投与される、請求項１に記載の薬学的組成物。
【請求項１５】
２種類以上の用量で投与される、請求項１に記載の薬学的組成物。
【請求項１６】
１日１回、１週間に１回、２週間に１回、又は１ヶ月に１回投与される、請求項１に記載の薬学的組成物。
【請求項１７】
筋肉内、腹腔内、皮下、静脈内、又はそれらの組み合わせで投与される、請求項１に記載の薬学的組成物。
【請求項１８】
哺乳動物においてインビボで行われる、請求項１に記載の薬学的組成物。
【請求項１９】
少なくとも１つの追加の治療法とともに用いられる、請求項１に記載の薬学的組成物。
【請求項２０】
前記疾患又は状態は、筋肉病変である、請求項１に記載の薬学的組成物。
【請求項２１】
前記筋肉病変は、急性又は慢性の筋肉病変である、請求項１に記載の薬学的組成物。
【請求項２２】
前記筋肉病変は、機械的病変、熱病変、化学的病変、職業上若しくは繰り返されるストレスによる病変、医原性病変、運動競技による筋肉病変、又はそれらの組み合わせである、請求項２０に記載の薬学的組成物。
【請求項２３】
前記筋肉病変は、治療有効量のＴＴＣを前記病変の部位に直接注射することによって治療される、請求項２０に記載の薬学的組成物。
【手続補正２】
【補正対象書類名】明細書
【補正対象項目名】００２０
【補正方法】変更
【補正の内容】
【００２０】
一部の態様では、筋肉病変は、治療有効量のＴＴＣを病変の部位に直接注射することによって治療される。
[本発明1001]
筋量及び／又は筋力の低下と関連する疾患又は状態の治療を、それを必要とする対象において行う方法であって、治療有効量のＴＴＣを前記対象に投与することを含み、前記投与が、前記対象における（ｉ）筋量の増加、及び／又は（ｉｉ）筋力の増加、及び／又は（ｉｉｉ）回復若しくは治癒の速度の上昇、及び／又は（ｉｖ）前記疾患若しくは状態により引き起こされる線維症の減少に有効である、方法。
[本発明1002]
前記疾患又は状態は、（ｉ）悪液質、食欲不振、筋ジストロフィー、若しくは神経筋疾患から選択される消耗性障害、又は（ｉｉ）硬直化、慢性疾患、癌、若しくは傷害の後遺症である、本発明1001の方法。
[本発明1003]
前記筋量の増加は、（ｉ）消耗性障害、硬直化、若しくは加齢によりもたらされる消耗を補うため、又は（ｉｉ）美容目的のためのものである、本発明1001の方法。
[本発明1004]
前記対象は、ヒトである、本発明1001の方法。
[本発明1005]
ＴＴＣは、
（ａ）配列番号2若しくは配列番号5の配列を含むポリペプチド、又はそのフラグメント、変異型、若しくは誘導体、
（ｂ）配列番号1若しくは配列番号6の配列を含むポリヌクレオチド、又はそのフラグメント、変異型、若しくは誘導体、あるいは
（ｃ）それらの組み合わせ
を含む、本発明1001の方法。
[本発明1006]
ＴＴＣは、
（ａ）融合タンパク質若しくはコンジュゲートであって、ＴＴＣポリペプチドが唯一の治療部分である、融合タンパク質若しくはコンジュゲート、
（ｂ）少なくとも2つの治療部分を含む融合タンパク質若しくはコンジュゲートであって、ＴＴＣポリペプチドが前記治療部分のうちの1つである、融合タンパク質若しくはコンジュゲート、
（ｃ）融合タンパク質をコードする核酸であって、ＴＴＣポリペプチドが唯一の治療部分である、核酸、
（ｄ）少なくとも2つの治療部分を含む融合タンパク質をコードする核酸であって、ＴＴＣポリペプチドが前記治療部分のうちの1つのである、核酸、又は
（ｅ）それらの組み合わせ
を含む、本発明1001の方法。
[本発明1007]
ＴＴＣは、ネイキッドＤＮＡ又はＲＮＡとして投与される、本発明1001の方法。
[本発明1008]
前記ＤＮＡ又はＲＮＡは、ヒト化されている、本発明1007の方法。
[本発明1009]
前記ヒト化ＤＮＡは、配列番号8の配列、又はその変異型、フラグメント、若しくは誘導体を含む、本発明1007の方法。
[本発明1010]
前記ＲＮＡは、ｍＲＮＡである、本発明1007の方法。
[本発明1011]
前記ｍＲＮＡは、配列最適化ｍＲＮＡである、本発明1010の方法。
[本発明1012]
前記配列最適化ｍＲＮＡは、シュードウリジン（Ψ）、5−メトキシウリジン（5ｍｏＵ）、2−チオウリジン（ｓ2Ｕ）、4−チオウリジン（ｓ4Ｕ）、Ｎ1−メチルシュードウリジン（1ｍΨ）、5−メチルシチジン、又はそれらの組み合わせを含む、本発明1011の方法。
[本発明1013]
前記ｍＲＮＡは、配列番号9、配列番号10、若しくは配列番号11の配列、又はそれらのフラグメント、変異型、若しくは誘導体を含む、本発明1010の方法。
[本発明1014]
ＴＴＣは、固定用量で投与される、本発明1001の方法。
[本発明1015]
ＴＴＣは、2種類以上の用量で投与される、本発明1001の方法。
[本発明1016]
ＴＴＣは、1日1回、1週間に1回、2週間に1回、又は1ヶ月に1回投与される、本発明1001の方法。
[本発明1017]
ＴＴＣは、筋肉内、腹腔内、皮下、静脈内、又はそれらの組み合わせで投与される、本発明1001の方法。
[本発明1018]
哺乳動物においてインビボで行われる、本発明1001の方法。
[本発明1019]
少なくとも1つの追加の治療法を更に含む、本発明1001の方法。
[本発明1020]
前記疾患又は状態は、筋肉病変である、本発明1001の方法。
[本発明1021]
前記筋肉病変は、急性又は慢性の筋肉病変である、本発明1001の方法。
[本発明1022]
前記筋肉病変は、機械的病変、熱病変、化学的病変、職業上若しくは繰り返されるストレスによる病変、医原性病変、運動競技による筋肉病変、又はそれらの組み合わせである、本発明1022の方法。
[本発明1023]
前記筋肉病変は、治療有効量のＴＴＣを前記病変の部位に直接注射することによって治療される、本発明1020の方法。