【手続補正書】
【提出日】平成29年11月24日(2017.11.24)
【手続補正１】
【補正対象書類名】特許請求の範囲
【補正対象項目名】全文
【補正方法】変更
【補正の内容】
【特許請求の範囲】
【請求項１】
単離された立体異性体またはその混合物としての、式（Ｉ）：
【化８】
2016537432.tif 000001
の化合物、またはその薬学的に許容される塩であって、
式中：
Ｒ１は、水素、アルキル、アルケニル、ハロアルキル、アラルキル、ヘテロシクリルアルキル、−Ｒａ−ＯＲｂ、−Ｃ（Ｏ）Ｒｂ、シクロアルキルアルキルまたは−Ｐ（Ｏ）２Ｏ２−であり；
Ｒ２は、水素、アルキル、アルケニル、ハロアルキル、−ＯＲｂまたは−ＯＣ（Ｏ）Ｒｂであり；
Ｒ３は、水素、アルキル、アルケニル、ハロアルキル、アラルキル、ヘテロシクリルアルキル、−Ｒａ−ＯＲｂ、−Ｃ（Ｏ）Ｒｂ、シクロアルキルアルキルまたは−Ｐ（Ｏ）２Ｏ２−であり；
Ｒ４は、水素、アルキル、アルケニル、ハロアルキル、−ＯＲｂまたは−ＯＣ（Ｏ）Ｒｂであり；
Ｒａは、アルキレンまたはアルケニレン鎖であり；
Ｒｂは、水素、アルキル、アルケニル、ハロアルキル、アラルキル、シクロアルキルアルキルまたはヘテロシクリルアルキルであり、
ただし、
Ｒ２およびＲ４が、それぞれ水素である場合、Ｒ１およびＲ３は、両方とも水素および−Ｃ（Ｏ）ＣＨ３からなる群から選択され得ない、あるいは
Ｒ１およびＲ３が、それぞれ−Ｃ（Ｏ）ＣＨ３である場合、Ｒ２またはＲ４は、両方とも水素および−ＯＣ（Ｏ）ＣＨ３からなる群から選択され得ない、
化合物、またはその薬学的に許容される塩。
【請求項２】
Ｒ１およびＲ３が、それぞれ独立して低級アルキルまたはアルケニルである、請求項１に記載の化合物。
【請求項３】
Ｒ１およびＲ３が、独立してメチルである、請求項２に記載の化合物。
【請求項４】
Ｒ２およびＲ４が、それぞれ水素であり、前記化合物が、式（Ｉａ）：
【化９】
2016537432.tif 000002
により表される構造を有し、
式中：
Ｒ１は、水素、アルキルまたはアルケニルであり、
Ｒ３は、水素、アルキルまたはアルケニルである、
請求項１に記載の化合物。
【請求項５】
Ｒ１がメチルであり、Ｒ３が水素である、請求項４に記載の化合物。
【請求項６】
Ｒ１が水素であり、Ｒ３がメチルである、請求項４に記載の化合物。
【請求項７】
Ｒ１がメチルであり、Ｒ３がメチルである、請求項４に記載の化合物。
【請求項８】
請求項１から７のいずれか一項に記載の化合物および薬学的に許容される賦形剤を含む、医薬組成物。
【請求項９】
患者におけるＴＤＰ−４３タンパク質症により特徴付けられる疾患を処置するかまたは予防するための組成物であって、請求項１から７のいずれか一項に記載の化合物の治療または予防有効量を含む、組成物。
【請求項１０】
患者における筋萎縮性側索硬化症を処置するかまたは予防するための組成物であって、請求項１から７のいずれか一項に記載の化合物の治療または予防有効量を含む、組成物。
【請求項１１】
患者におけるアルツハイマー病を処置するかまたは予防するための組成物であって、請求項１から７のいずれか一項に記載の化合物の治療または予防有効量を含む、組成物。
【請求項１２】
患者におけるパーキンソン病を処置するかまたは予防するための組成物であって、請求項１から７のいずれか一項に記載の化合物の治療または予防有効量を含む、組成物。
【請求項１３】
患者における運動ニューロン疾患を処置するかまたは予防するための組成物であって、請求項１から７のいずれか一項に記載の化合物の治療または予防有効量を含む、組成物。
【請求項１４】
患者における前頭側頭葉変性症を処置するかまたは予防するための組成物であって、請求項１から７のいずれか一項に記載の化合物の治療または予防有効量を含む、組成物。
【請求項１５】
軽度認知障害を示す患者における軽度認知障害を処置するかもしくは予防するための、またはアルツハイマー病の発生を予防するための組成物であって、請求項１から７のいずれか一項に記載の化合物の治療または予防有効量を含む、組成物。
【手続補正２】
【補正対象書類名】明細書
【補正対象項目名】００２７
【補正方法】変更
【補正の内容】
【００２７】
別の態様では、本発明は、式（Ｉ）または式（Ｉａ）の化合物の治療または予防有効量を、それを必要とする患者に投与することを含む、軽度認知障害を示す患者における軽度認知障害を処置するかもしくは予防する方法、またはアルツハイマー病の発生を予防する方法に関する。
本発明の実施形態において、例えば以下の項目が提供される。
（項目１）
単離された立体異性体またはその混合物としての、式（Ｉ）：
【化８】
2016537432.tif 000003
の化合物、またはその薬学的に許容される塩であって、
式中：
Ｒ１は、水素、アルキル、アルケニル、ハロアルキル、アラルキル、ヘテロシクリルアルキル、−Ｒａ−ＯＲｂ、−Ｃ（Ｏ）Ｒｂ、シクロアルキルアルキルまたは−Ｐ（Ｏ）２Ｏ２−であり；
Ｒ２は、水素、アルキル、アルケニル、ハロアルキル、−ＯＲｂまたは−ＯＣ（Ｏ）Ｒｂであり；
Ｒ３は、水素、アルキル、アルケニル、ハロアルキル、アラルキル、ヘテロシクリルアルキル、−Ｒａ−ＯＲｂ、−Ｃ（Ｏ）Ｒｂ、シクロアルキルアルキルまたは−Ｐ（Ｏ）２Ｏ２−であり；
Ｒ４は、水素、アルキル、アルケニル、ハロアルキル、−ＯＲｂまたは−ＯＣ（Ｏ）Ｒｂであり；
Ｒａは、アルキレンまたはアルケニレン鎖であり；
Ｒｂは、水素、アルキル、アルケニル、ハロアルキル、アラルキル、シクロアルキルアルキルまたはヘテロシクリルアルキルであり、
ただし、
Ｒ２およびＲ４が、それぞれ水素である場合、Ｒ１およびＲ３は、両方とも水素および−Ｃ（Ｏ）ＣＨ３からなる群から選択され得ない、あるいは
Ｒ１およびＲ３が、それぞれ−Ｃ（Ｏ）ＣＨ３である場合、Ｒ２またはＲ４は、両方とも水素および−ＯＣ（Ｏ）ＣＨ３からなる群から選択され得ない、
化合物、またはその薬学的に許容される塩。
（項目２）
Ｒ１およびＲ３が、それぞれ独立して低級アルキルまたはアルケニルである、項目１に記載の化合物。
（項目３）
Ｒ１およびＲ３が、独立してメチルである、項目２に記載の化合物。
（項目４）
Ｒ２およびＲ４が、それぞれ水素であり、前記化合物が、式（Ｉａ）：
【化９】
2016537432.tif 000004
により表される構造を有し、
式中：
Ｒ１は、水素、アルキルまたはアルケニルであり、
Ｒ３は、水素、アルキルまたはアルケニルである、
項目１に記載の化合物。
（項目５）
Ｒ１がメチルであり、Ｒ３が水素である、項目４に記載の化合物。
（項目６）
Ｒ１が水素であり、Ｒ３がメチルである、項目４に記載の化合物。
（項目７）
Ｒ１がメチルであり、Ｒ３がメチルである、項目４に記載の化合物。
（項目８）
項目１から７のいずれか一項に記載の化合物および薬学的に許容される賦形剤を含む、医薬組成物。
（項目９）
患者におけるＴＤＰ−４３タンパク質症により特徴付けられる疾患を処置するかまたは予防する方法であって、項目１から７のいずれか一項に記載の化合物の治療または予防有効量を、それを必要とする患者に投与することを含む、方法。
（項目１０）
患者における筋萎縮性側索硬化症を処置するかまたは予防する方法であって、項目１から７のいずれか一項に記載の化合物の治療または予防有効量を、それを必要とする患者に投与することを含む、方法。
（項目１１）
患者におけるアルツハイマー病を処置するかまたは予防する方法であって、項目１から７のいずれか一項に記載の化合物の治療または予防有効量を、それを必要とする患者に投与することを含む、方法。
（項目１２）
患者におけるパーキンソン病を処置するかまたは予防する方法であって、項目１から７のいずれか一項に記載の化合物の治療または予防有効量を、それを必要とする患者に投与することを含む、方法。
（項目１３）
患者における運動ニューロン疾患を処置するかまたは予防する方法であって、項目１から７のいずれか一項に記載の化合物の治療または予防有効量を、それを必要とする患者に投与することを含む、方法。
（項目１４）
患者における前頭側頭葉変性症を処置するかまたは予防する方法であって、項目１から７のいずれか一項に記載の化合物の治療または予防有効量を、それを必要とする患者に投与することを含む、方法。
（項目１５）
軽度認知障害を示す患者における軽度認知障害を処置するかもしくは予防する方法、またはアルツハイマー病の発生を予防する方法であって、項目１から７のいずれか一項に記載の化合物の治療または予防有効量を、それを必要とする患者に投与することを含む、方法。