【誤訳訂正書】
【提出日】平成30年4月18日(2018.4.18)
【誤訳訂正１】
【訂正対象書類名】特許請求の範囲
【訂正対象項目名】全文
【訂正方法】変更
【訂正の内容】
【特許請求の範囲】
【請求項１】
ヒトジストロフィンプレｍＲＮＡのエキソン４４の標的領域に１００％相補的である塩基配列を含む、２２塩基のアンチセンスオリゴヌクレオチドであって、前記標的領域は、アニーリング部位Ｈ４４Ａ（−０７＋１５）であり、前記アンチセンスオリゴヌクレオチドは、モルホリノアンチセンスオリゴヌクレオチドであり、前記アンチセンスオリゴヌクレオチドは、エキソン４４スキッピングを誘発する、アンチセンスオリゴヌクレオチド、またはその薬学的に許容される塩。
【請求項２】
塩基配列ＧＡＴＣＴＧＴＣＡＡＡＴＣＧＣＣＴＧＣＡＧＧ（配列番号５）を含む２２塩基のアンチセンスオリゴヌクレオチド、もしくは、配列番号５の配列中、１つ以上のチミン塩基がウラシル塩基に置換された塩基配列を含む２２塩基のアンチセンスオリゴヌクレオチド、またはその薬学的に許容される塩。
【請求項３】
前記オリゴヌクレオチドは、ポリエチレングリコール分子に化学的に連結している、請求項１および２のいずれか１項に記載のアンチセンスオリゴヌクレオチド。
【請求項４】
前記アンチセンスオリゴヌクレオチドは、ピペラジニル部分を介してトリエチレングリコール部分と結合体化しており、ここで、前記アンチセンスオリゴヌクレオチドの５’末端で、リン酸原子（Ｐ）が１−ピペラジンカルボン酸の窒素原子（Ｎ）と結合しており、そして、トリエチレングリコールが１−ピペラジンカルボン酸に結合している、請求項１および２のいずれか１項に記載のアンチセンスオリゴヌクレオチド。
【請求項５】
以下の構造：
【化３７】
2016517279.tif 000001
（式中、
【化３８】
2016517279.tif 000002
であり、
＾＝リン中心の立体化学が定義されていない）
を有する、アンチセンスオリゴヌクレオチド、またはその薬学的に許容される塩。
【請求項６】
配列中チミン塩基がウラシル塩基で置換されている、請求項１および５のいずれか１項に記載のアンチセンスオリゴヌクレオチド。
【請求項７】
請求項１〜６のいずれか１項に記載のアンチセンスオリゴヌクレオチドと、薬学的に許容される担体とを含む、医薬組成物。
【請求項８】
デュシェンヌ型筋ジストロフィー（ＤＭＤ）の処置における使用のための、請求項７に記載の組成物。
【誤訳訂正２】
【訂正対象書類名】明細書
【訂正対象項目名】００３０
【訂正方法】変更
【訂正の内容】
【００３０】
一部の実施形態において、ウラシルが、上記構造においてチミンに置き換わり得る。
【誤訳訂正３】
【訂正対象書類名】明細書
【訂正対象項目名】００４０
【訂正方法】変更
【訂正の内容】
【００４０】
一実施形態において、例えば配列番号１のようなアンチセンスオリゴマーは、アニーリング部位Ｈ４４Ａ（−０７＋１７）に特異的にハイブリダイズする。別の実施形態において、例えば配列番号２のようなアンチセンスオリゴマーは、アニーリング部位Ｈ４４Ａ（−０７＋２０）に特異的にハイブリダイズする。別の実施形態において、例えば配列番号３のようなアンチセンスオリゴマーは、アニーリング部位Ｈ４４Ａ（−０７＋２２）に特異的にハイブリダイズする。別の実施形態において、例えば配列番号４のようなアンチセンスオリゴマーは、アニーリング部位Ｈ４４Ａ（−８＋１５）に特異的にハイブリダイズする。別の実施形態において、例えば配列番号５のようなアンチセンスオリゴマーは、アニーリング部位Ｈ４４Ａ（−７＋１５）に特異的にハイブリダイズする。別の実施形態において、例えば配列番号６のようなアンチセンスオリゴマーは、アニーリング部位Ｈ４４Ａ（−６＋１５）に特異的にハイブリダイズする。別の実施形態において、例えば配列番号７のようなアンチセンスオリゴマーは、アニーリング部位Ｈ４４Ａ（−８＋１７）に特異的にハイブリダイズする。別の実施形態において、例えば配列番号８のようなアンチセンスオリゴマーは、アニーリング部位Ｈ４４Ａ（−６＋１７）に特異的にハイブリダイズする。別の実施形態において、例えば配列番号９のようなアンチセンスオリゴマーは、アニーリング部位Ｈ４４Ａ（＋７７＋１０１）に特異的にハイブリダイズする。別の実施形態において、例えば配列番号１０のようなアンチセンスオリゴマーは、アニーリング部位Ｈ４４Ａ（＋６４＋９１）に特異的にハイブリダイズする。別の実施形態において、例えば配列番号１１のようなアンチセンスオリゴマーは、アニーリング部位Ｈ４４Ａ（＋６２＋８９）に特異的にハイブリダイズする。別の実施形態において、例えば配列番号１２のようなアンチセンスオリゴマーは、アニーリング部位Ｈ４４Ａ（＋６２＋８５）に特異的にハイブリダイズする。別の実施形態において、例えば配列番号４６のようなアンチセンスオリゴマーは、アニーリング部位Ｈ４４Ａ（−１３＋１４）に特異的にハイブリダイズする。別の実施形態において、例えば配列番号４７のようなアンチセンスオリゴマーは、アニーリング部位Ｈ４４Ａ（−１４＋１５）に特異的にハイブリダイズする。
【誤訳訂正４】
【訂正対象書類名】明細書
【訂正対象項目名】００５９
【訂正方法】変更
【訂正の内容】
【００５９】
別の態様において、本発明は、実施例２〜７に記載されているアンチセンスオリゴマーを提供する。一部の実施形態において、ウラシルが、実施例２〜７に記載されているアンチセンスオリゴマーにおいてチミンに置き換わり得る。
【誤訳訂正５】
【訂正対象書類名】明細書
【訂正対象項目名】００６４
【訂正方法】変更
【訂正の内容】
【００６４】
一実施形態において、例えば配列番号１のようなアンチセンスオリゴマーは、アニーリング部位Ｈ４４Ａ（−０７＋１７）に特異的にハイブリダイズする。別の実施形態において、例えば配列番号２のようなアンチセンスオリゴマーは、アニーリング部位Ｈ４４Ａ（−０７＋２０）に特異的にハイブリダイズする。別の実施形態において、例えば配列番号３のようなアンチセンスオリゴマーは、アニーリング部位Ｈ４４Ａ（−０７＋２２）に特異的にハイブリダイズする。別の実施形態において、例えば配列番号４のようなアンチセンスオリゴマーは、アニーリング部位Ｈ４４Ａ（−８＋１５）に特異的にハイブリダイズする。別の実施形態において、例えば配列番号５のようなアンチセンスオリゴマーは、アニーリング部位Ｈ４４Ａ（−７＋１５）に特異的にハイブリダイズする。別の実施形態において、例えば配列番号６のようなアンチセンスオリゴマーは、アニーリング部位Ｈ４４Ａ（−６＋１５）に特異的にハイブリダイズする。別の実施形態において、例えば配列番号７のようなアンチセンスオリゴマーは、アニーリング部位Ｈ４４Ａ（−８＋１７）に特異的にハイブリダイズする。別の実施形態において、例えば配列番号８のようなアンチセンスオリゴマーは、アニーリング部位Ｈ４４Ａ（−６＋１７）に特異的にハイブリダイズする。別の実施形態において、例えば配列番号９のようなアンチセンスオリゴマーは、アニーリング部位Ｈ４４Ａ（＋７７＋１０１）に特異的にハイブリダイズする。別の実施形態において、例えば配列番号１０のようなアンチセンスオリゴマーは、アニーリング部位Ｈ４４Ａ（＋６４＋９１）に特異的にハイブリダイズする。別の実施形態において、例えば配列番号１１のようなアンチセンスオリゴマーは、アニーリング部位Ｈ４４Ａ（＋６２＋８９）に特異的にハイブリダイズする。別の実施形態において、例えば配列番号１２のようなアンチセンスオリゴマーは、アニーリング部位Ｈ４４Ａ（＋６２＋８５）に特異的にハイブリダイズする。別の実施形態において、例えば配列番号４６のようなアンチセンスオリゴマーは、アニーリング部位Ｈ４４Ａ（−１３＋１４）に特異的にハイブリダイズする。別の実施形態において、例えば配列番号４７のようなアンチセンスオリゴマーは、アニーリング部位Ｈ４４Ａ（−１４＋１５）に特異的にハイブリダイズする。