【手続補正書】
【提出日】平成18年10月11日(2006.10.11)
【手続補正１】
【補正対象書類名】特許請求の範囲
【補正対象項目名】全文
【補正方法】変更
【補正の内容】
【特許請求の範囲】
【請求項１】
式(I)：
【化１】
2006507271.tif 000001
（式中、XおよびYのうちの一方はC=Oであり、XおよびYのうちの他方はC=OまたはCH2であり、R2は水素または低級アルキルである）
で表される化合物またはその製薬上許容可能な塩、溶媒和物もしくは立体異性体を有効成分として含有する、骨髄異形成症候群の治療用組成物。
【請求項２】
R2が水素である、請求項1に記載の組成物。
【請求項３】
化合物が、式(I)：
【化２】
2006507271.tif 000002
（式中、XおよびYのうちの一方はC=Oであり、XおよびYのうちの他方はC=OまたはCH2であり、R2は水素または低級アルキルである）
で表される、請求項1に記載の組成物。
【請求項４】
化合物が製薬上許容可能な塩である、請求項1に記載の組成物。
【請求項５】
化合物が製薬上許容可能な溶媒和物である、請求項1に記載の組成物。
【請求項６】
化合物が製薬上許容可能な立体異性体である、請求項1に記載の組成物。
【請求項７】
立体異性体が鏡像異性体的に純粋なR体である、請求項6に記載の組成物。
【請求項８】
立体異性体が鏡像異性体的に純粋なS体である、請求項6に記載の組成物。
【請求項９】
化合物が、4-(アミノ)-2-(2,6-ジオキソ(3-ピペリジル))-イソインドリン-1,3-ジオンである、請求項1に記載の組成物。
【請求項１０】
化合物が、3-(4-アミノ-1-オキソ-1,3-ジヒドロ-イソインドール-2-イル)-ピペリジン-2,6-ジオンである、請求項1に記載の組成物。
【請求項１１】
治療または予防有効成分として第2の有効成分をさらに含む、請求項1〜10のいずれか1項に記載の組成物。
【請求項１２】
第2の有効成分が血球形成を改善し得るものである、請求項11に記載の組成物。
【請求項１３】
第2の有効成分が、サイトカイン、造血成長因子、抗癌剤、抗生物質、プロテアソーム阻害剤、または免疫抑制剤である、請求項11に記載の組成物。
【請求項１４】
第2の有効成分が、エタネルセプト、イマチニブ、抗TNF-α抗体、インフリキシマブ、G-CSF、GM-CSF、EPO、トポテカン、ペントキシフィリン、シプロフロキサシン、イリノテカン、ビンブラスチン、デキサメタゾン、IL2、IL8、IL18、Ara-C、ビノレルビン、イソトレチノイン、13-cis-レチノイン酸、三酸化ヒ素、またはその薬理学的に有効な変異体もしくは誘導体である、請求項11に記載の組成物。
【請求項１５】
骨髄異形成症候群が、不応性貧血、環状鉄芽球を伴う不応性貧血、過剰芽球を伴う不応性貧血、急性転化を来たした過剰芽球を伴う不応性貧血、または慢性骨髄単球性白血病である、請求項1〜14のいずれか1項に記載の組成物。
【請求項１６】
臍帯血、胎盤血、末梢血幹細胞、造血幹細胞調製物、または骨髄を患者へ移植する前、途中または後に投与される、請求項1〜15のいずれか1項に記載の組成物。
【請求項１７】
以下の式：
【化３】
2006507271.tif 000003
を有する3-(4-アミノ-1-オキソ-1,3-ジヒドロ-イソインドール-2-イル)-ピペリジン-2,6-ジオンまたはその製薬上許容可能な塩、溶媒和物もしくは立体異性体を有効成分として含有し、化合物に基づいて1日当たり5〜50mgの量で投与される、骨髄異形成症候群の治療用組成物。
【請求項１８】
化合物が製薬上許容可能な塩である、請求項17に記載の組成物。
【請求項１９】
化合物が製薬上許容可能な溶媒和物である、請求項17に記載の組成物。
【請求項２０】
化合物が製薬上許容可能な立体異性体である、請求項17に記載の組成物。
【請求項２１】
立体異性体が鏡像異性体的に純粋なR体である、請求項20に記載の組成物。
【請求項２２】
立体異性体が鏡像異性体的に純粋なS体である、請求項20に記載の組成物。
【請求項２３】
化合物が、以下の式：
【化４】
2006507271.tif 000004
を有する3-(4-アミノ-1-オキソ-1,3-ジヒドロ-イソインドール-2-イル)-ピペリジン-2,6-ジオンである、請求項17に記載の組成物。
【請求項２４】
治療または予防有効成分として第2の有効成分をさらに含む、請求項17〜23のいずれか1項に記載の組成物。
【請求項２５】
第2の有効成分が血球形成を改善し得るものである、請求項24に記載の組成物。
【請求項２６】
第2の有効成分が、サイトカイン、造血成長因子、抗癌剤、抗生物質、プロテアソーム阻害剤、または免疫抑制剤である、請求項24に記載の組成物。
【請求項２７】
第2の有効成分が、エタネルセプト、イマチニブ、抗TNF-α抗体、インフリキシマブ、G-CSF、GM-CSF、EPO、トポテカン、ペントキシフィリン、シプロフロキサシン、イリノテカン、ビンブラスチン、デキサメタゾン、IL2、IL8、IL18、Ara-C、ビノレルビン、イソトレチノイン、13-cis-レチノイン酸、三酸化ヒ素、またはその薬理学的に有効な変異体もしくは誘導体である、請求項26に記載の組成物。
【請求項２８】
骨髄異形成症候群が、不応性貧血、環状鉄芽球を伴う不応性貧血、過剰芽球を伴う不応性貧血、急性転化を来たした過剰芽球を伴う不応性貧血、または慢性骨髄単球性白血病である、請求項17〜27のいずれか1項に記載の組成物。
【請求項２９】
臍帯血、胎盤血、末梢血幹細胞、造血幹細胞調製物、または骨髄を患者へ移植する前、途中または後に投与される、請求項17〜28のいずれか1項に記載の組成物。
【請求項３０】
第2の有効成分がデキサメタゾンである、請求項27に記載の組成物。
【請求項３１】
組成物を投与される患者が、骨髄異形成症候群について以前には治療を受けていない、請求項17に記載の組成物。
【請求項３２】
組成物を投与される患者が、骨髄異形成症候群について以前に治療を受けている、請求項17に記載の組成物。
【請求項３３】
経口投与される、請求項17に記載の組成物。
【請求項３４】
カプセルまたは錠剤の形状で投与される、請求項33に記載の組成物。
【請求項３５】
周期的に投与される、請求項17に記載の組成物。
【請求項３６】
16〜24週間、毎日1回または2回投与される、請求項35に記載の組成物。
【請求項３７】
1サイクルが、組成物の投与と、少なくとも1週間、2週間、または3週間の休止を含む、請求項35に記載の組成物。
【請求項３８】
周期数が、1〜12サイクルである、請求項35に記載の組成物。
【請求項３９】
3-(4-アミノ-1-オキソ-1,3-ジヒドロ-イソインドール-2-イル)-ピペリジン-2,6-ジオンを含有する組成物が、化合物に基づいて1日当たり5〜25mgの量を28日中21日間、16〜24週間にわたり投与される、請求項35に記載の組成物。
【請求項４０】
溶媒和物が水和物である、請求項19に記載の組成物。
【請求項４１】
化合物に基づいて1日当たり5〜25mgの量で投与される、請求項23に記載の組成物。
【請求項４２】
化合物に基づいて1日当たり10mgの量で投与される、請求項23に記載の組成物。
【請求項４３】
化合物に基づいて1日当たり15mgの量で投与される、請求項23に記載の組成物。
【請求項４４】
化合物に基づいて1日当たり25mgの量で投与される、請求項23に記載の組成物。
【請求項４５】
化合物に基づいて1日おきに25〜50mgの量で投与される、請求項23に記載の組成物。
【請求項４６】
約16週間の周期で、毎日1回または2回投与される、請求項23に記載の組成物。
【請求項４７】
周期が少なくとも1週間、2週間、または3週間の休止を含む、請求項46に記載の組成物。
【請求項４８】
化合物に基づいて1日当たり10mgまたは15mgの量で、28日間のブロック中、21日間投与される、請求項23に記載の組成物。
【請求項４９】
カプセルとして、化合物に基づいて1日当たり5mgの量で経口投与される、請求項23に記載の組成物。
【請求項５０】
カプセルとして、化合物に基づいて1日当たり10mgの量で経口投与される、請求項23に記載の組成物。