【手続補正書】
【提出日】平成18年4月5日(2006.4.5)
【手続補正１】
【補正対象書類名】明細書
【補正対象項目名】特許請求の範囲
【補正方法】変更
【補正の内容】
【特許請求の範囲】
【請求項１】  次の配列：
(i) ウイルス粒子の組立てに必要なウイルスポリペプチドをコードする第２ヌクレオチド配列またはその転写産物に結合して、直接または間接的にそれを切断することができる遺伝子産物をコードする第１ヌクレオチド配列、および
(ii)  ウイルス粒子の組立てに必要な該ウイルスポリペプチドをコードする第３ヌクレオチド配列であって、第３ヌクレオチド配列またはその転写産物が該遺伝子産物により指令された切断に抵抗するように、第２ヌクレオチド配列と異なるヌクレオチド配列を有する第３ヌクレオチド配列、
を含むウイルスベクター系。
【請求項２】  次の配列：
(i) ウイルス粒子の組立てに必要なウイルスポリペプチドをコードする第２ヌクレオチド配列またはその転写産物に結合して、直接または間接的にそれを切断することができる遺伝子産物をコードする第１ヌクレオチド配列を少なくとも１つ含むウイルスゲノム、および
(ii) 該ウイルスゲノムのウイルス粒子への組立てに必要な該ウイルスポリペプチドをコードする第３ヌクレオチド配列であって、第３ヌクレオチド配列またはその転写産物が該遺伝子産物による切断に抵抗するように、第２ヌクレオチド配列と異なるヌクレオチド配列を有する第３ヌクレオチド配列、
を含むウイルスベクター産生系。
【請求項３】  前記遺伝子産物がリボザイムおよびアンチセンスリボ核酸から選択される、請求項１または２記載の系。
【請求項４】  前記ウイルスベクターがレトロウイルスベクターである、請求項１〜３のいずれか１項記載の系。
【請求項５】  レトロウイルスベクターがレンチウイルスベクターである、請求項４記載の系。
【請求項６】  レンチウイルスベクターがHIVベクターである、請求項５記載の系。
【請求項７】  ウイルス粒子の組立てに必要な前記ポリペプチドがgag、polおよびenvタンパク質から選択される、請求項４〜６のいずれか１項記載の系。
【請求項８】  少なくともgagおよびpolタンパク質がレンチウイルス由来のものである、請求項７記載の系。
【請求項９】  envタンパク質がレンチウイルス由来のものである、請求項７記載の系。
【請求項１０】  レンチウイルスがHIVである、請求項８または９記載の系。
【請求項１１】  第３ヌクレオチド配列が、少なくとも１つの遺伝子産物により認識される切断部位および／または少なくとも１つの遺伝子産物の結合部位を取り除くヌクレオチド配列の１以上の保存的改変の結果として、該遺伝子産物による切断に抵抗する、請求項１〜１０のいずれか１項記載の系。
【請求項１２】  第３ヌクレオチド配列が少なくとも１つの遺伝子産物による切断に抵抗するように改変される、請求項１〜１０のいずれか１項記載の系。
【請求項１３】  第３ヌクレオチド配列がプロデューサー細胞内での発現のためにコドンを最適化されている、請求項１〜１２のいずれか１項記載の系。
【請求項１４】  プロデューサー細胞が哺乳動物細胞である、請求項１３記載の系。
【請求項１５】  複数の第１ヌクレオチド配列および第３ヌクレオチド配列を含む、請求項１〜１４のいずれか１項記載の系。
【請求項１６】  請求項２〜１５のいずれか１項記載のウイルスベクターゲノムおよび請求項２〜１５のいずれか１項記載の１以上の第３ヌクレオチド配列を含むウイルス粒子。
【請求項１７】  請求項２〜１５のいずれか１項記載のウイルスベクター産生系を用いて産生されたウイルス粒子。
【請求項１８】  宿主細胞に、(i) 請求項２〜１５のいずれか１項記載のウイルスゲノム、(ii)請求項２〜１５のいずれか１項記載の１以上の第３ヌクレオチド配列、および(iii) １以上の第３ヌクレオチド配列によってコードされない他の必須ウイルスパッケージング成分をコードするヌクレオチド配列を導入することを含む、ウイルス粒子の産生方法。
【請求項１９】  請求項１８記載の方法により産生されたウイルス粒子。
【請求項２０】  請求項１６、１７または１９記載のウイルス粒子を製薬上許容される担体または希釈剤と共に含有する医薬組成物。
【請求項２１】  ウイルス感染の治療における請求項１〜１６のいずれか１項記載のウイルス系または請求項１６、１７または１９記載のウイルス粒子。
【請求項２２】  ウイルス粒子を産生する方法において使用するための請求項１〜１６のいずれか１項記載のウイルス系。
【請求項２３】  プロデューサー細胞内での発現のためにコドンが最適化されている、レトロウイルスgagおよびpolタンパク質をコードするヌクレオチド配列。
【請求項２４】 プロデューサー細胞が哺乳動物細胞である、請求項２３記載のヌクレオチド配列。
【請求項２５】 gagおよびpolタンパク質がレンチウイルスタンパク質である、請求項２３または２４記載のヌクレオチド配列。
【請求項２６】 gagおよびpolタンパク質がHIVタンパク質である、請求項２５記載のヌクレオチド配列。
【請求項２７】 図４のコドン使用頻度表を用いた野生型ヌクレオチド配列のコドン最適化により誘導された、請求項２３〜２６のいずれか１項記載のヌクレオチド配列。
【請求項２８】 配列番号２に示される配列を有する、請求項２３〜２７のいずれか１項記載のヌクレオチド配列。
【請求項２９】 対象のヌクレオチド配列、およびウイルス粒子の組立てに必要なウイルスポリペプチドをコードする請求項２３〜２８のいずれか１項記載のヌクレオチド配列を含むウイルスベクター系。
【請求項３０】 少なくとも１つの対象のヌクレオチド配列を含むウイルスゲノム、および該ウイルスゲノムのウイルス粒子への組立てに必要なウイルスポリペプチドをコードする請求項２３〜２８のいずれか１項記載のヌクレオチド配列を含むウイルス産生系。
【請求項３１】 ウイルスベクターがレトロウイルスベクターである、請求項２９または３０記載の系。
【請求項３２】 レトロウイルスベクターがレンチウイルスベクターである、請求項３１記載の系。
【請求項３３】 レンチウイルスベクターが実質的にHIV-1に由来するものである、請求項２９〜３２のいずれか１項記載の系。
【請求項３４】 ウイルス粒子の組立てに必要なペプチドがエンベロープタンパク質をも含む、請求項２９〜３３のいずれか１項記載の系。
【請求項３５】 エンベロープ遺伝子がコドン最適化されている、請求項３４記載の系。
【請求項３６】 対象のヌクレオチドが治療遺伝子、マーカー遺伝子および選択遺伝子から選択される、請求項２９〜３５のいずれか１項記載の系。
【請求項３７】 revが存在しないか機能性でない、請求項２９〜３６のいずれか１項記載の系。
【請求項３８】 ウイルス粒子の産生方法において使用するための請求項２９〜３７のいずれか１項記載の系。
【請求項３９】 プロデューサー細胞に、
請求項３０〜３７のいずれか１項記載のウイルスゲノム、
請求項２３〜２８のいずれか１項記載の１以上のヌクレオチド配列、および
(ii)の１以上のヌクレオチド配列によってコードされない他の必須ウイルスパッケージング成分をコードするヌクレオチド配列、
を導入することを含む、ウイルス粒子の産生方法。
【請求項４０】 請求項３０〜３７のいずれか１項記載の産生系または請求項３９記載の方法により産生されたウイルス粒子。
【請求項４１】 ウイルス感染を治療するための請求項２９〜３８のいずれか１項記載のウイルス系または請求項４０記載のウイルス粒子。
【請求項４２】 請求項２９〜３８のいずれか１項記載のウイルス系または請求項４０記載のウイルス粒子を製薬上許容される担体もしくは希釈剤と共に含有する医薬組成物。
【請求項４３】 Rev非依存性である請求項1に記載のウイルスベクター系。
【請求項４４】 Revおよび/またはRREを欠いている請求項1に記載のウイルスベクター系。