【誤訳訂正書】
【提出日】平成18年9月28日(2006.9.28)
【誤訳訂正１】
【訂正対象書類名】特許請求の範囲
【訂正対象項目名】全文
【訂正方法】変更
【訂正の内容】
【特許請求の範囲】
【請求項１】
標的部位への形質導入において使用するための組成物であって、該組成物は、拡散によって該標的部位へ移動するベクター系を含み、該ベクター系は狂犬病ウイルスＧ外皮蛋白質またはその突然変異体、変種、相同体もしくは断片あるいはＣＶＳ外皮蛋白質またはその突然変異体、変種、相同体もしくは断片の少なくとも一部であるか、これを含むものとし、さらに該標的部位は中枢神経系の少なくとも一部であるものとする、組成物。
【請求項２】
請求項１による組成物であって、該標的部位が脳、脊髄および／または脊髄神経の少なくとも一部である、組成物。
【請求項３】
請求項１もしくは２による組成物であって、該標的部位から離れている投与部位への投与に適する、組成物。
【請求項４】
請求項３による組成物であって、該投与部位が脳脊髄液である、組成物。
【請求項５】
請求項３による組成物であって、該投与部位が脳の一部分である、組成物。
【請求項６】
請求項３による組成物であって、投与が筋肉内に、もしくは末梢神経系を介して行われる、組成物。
【請求項７】
請求項１乃至６のうちの任意の１項による組成物であって、該狂犬病ウイルスＧ外皮蛋白質突然変異体が３３３番目のアミノ酸のアルギニンがグルタミンで置換されている狂犬病ウイルスＧ外皮蛋白質である、組成物。
【請求項８】
請求項１乃至６のうちの任意の１項による組成物であって、該狂犬病ウイルスＧ外皮蛋白質突然変異体が、３３３番目のアミノ酸のアルギニンがグルタミンで置換されており、および３３０番目のアミノ酸のリジンがアスパラギンで置換されている狂犬病ウイルスＧ外皮蛋白質、またはその変種、断片もしくは相同体である、組成物。
【請求項９】
請求項１乃至８のうちの任意の１項による組成物であって、該ベクター系がウイルス・ベクター系である、組成物。
【請求項１０】
請求項１乃至９のうちの任意の１項による組成物であって、該ベクター系がレトロウイルス・ベクター系である、組成物。
【請求項１１】
請求項１乃至１０のうちの任意の１項による組成物であって、該ベクター系がＥＯＩへの送達に用いられるのに適する、組成物。
【請求項１２】
請求項１１による組成物であって、該ＥＯＩがＮＯＩである、組成物。
【請求項１３】
請求項１１もしくは１２による組成物であって、該ＥＯＩが標的細胞内の遺伝子に対して置換もしくは発現の上方制御を行うことができる、組成物。
【請求項１４】
請求項１２もしくは１３による組成物であって、該ＥＯＩが、選択遺伝子、標識遺伝子もしくは治療的遺伝子としてのＮＯＩである、組成物。
【請求項１５】
請求項１１もしくは１２による組成物であって、該ＥＯＩが標的細胞内の遺伝子の発現をブロックもしくは抑制することができる、組成物。
【請求項１６】
請求項１５による組成物であって、該ＥＯＩがアンチセンスＲＮＡ、抗体、ｓｉＲＮＡ、リボザイム、短ヘアピンＲＮＡもしくはミクロＲＮＡである、組成物。
【請求項１７】
請求項１１乃至１６のうちの任意の１項による組成物であって、該ＥＯＩが標的細胞のゲノム内に組み込み可能である、組成物。
【請求項１８】
請求項１１乃至１７のうちの任意の１項による組成物であって、該ＥＯＩが治療効果を有するか、治療効果を有する蛋白質をコードしている、組成物。
【請求項１９】
請求項１１乃至１８のうちの任意の１項による組成物であって、該ＥＯＩが対象とする蛋白質（「ＰＯＩ」）をコードすることができる、組成物。
【請求項２０】
請求項１乃至１９のうちの任意の１項による組成物であって、該ベクター系がレンチウイルスから誘導することができる、組成物。
【請求項２１】
請求項２０による組成物であって、該ベクター系がＥＩＡＶもしくはＨＩＶから誘導することができる、組成物。
【請求項２２】
患者の疾患を治療および／または予防するための組成物であって、該組成物は、請求項１乃至２１のうちの任意の１項に記載のベクター系を含み、これを必要とする患者への投与に適する、組成物。
【請求項２３】
請求項１乃至２２のうちの任意の１項に記載のベクター系、および医薬用として許容可能な担体、希釈剤もしくは賦形剤を含む薬学的組成物。
【請求項２４】
疾患の治療および／または予防を必要とする被験体において、疾患を治療および／または予防するための組成物であって、該組成物は、請求項１乃至２３のうちの任意の１項に記載のベクター系を含み、標的細胞に対し形質導入するのに適する、組成物。
【請求項２５】
運動疾患を治療および／または予防するための請求項２２もしくは２４による組成物。
【請求項２６】
請求項２５による組成物であって、該運動疾患がパーキンソン病、運動ニューロン疾患もしくはハンチントン病である組成物。
【請求項２７】
リソソーム蓄積症を治療および／または予防するための請求項２２もしくは２４による組成物。
【請求項２８】
請求項２７による組成物であって、該リソソーム蓄積症がゴーシェ病、ファブリー病、ニーマン・ピック病、ガングリオシドーシス、ムコ多糖症もしくは異染性大脳白質萎縮症である組成物。
【請求項２９】
アルツハイマー病、ＡＬＳもしくは疼痛を治療および／または予防するための請求項２２もしくは２４による組成物。
【請求項３０】
ＳＭＡを治療および／または予防するための請求項２２もしくは２４による組成物。
【請求項３１】
視神経、視神経交叉、視神経索もしくはＬＧＮ領域の疾患を治療および／または予防するための請求項２２もしくは２４による組成物。
【請求項３２】
炎症性神経疾患を治療および／または予防するための請求項２２もしくは２４による組成物。
【請求項３３】
請求項３２による組成物であって、該疾患が自己免疫性神経系疾患である組成物。
【請求項３４】
請求項３２もしくは３３による組成物であって、該疾患が多発性硬化症、脳卒中、外傷性脳損傷、ＨＩＶ関連の痴呆、アルツハイマー病、プリオン病、ギラン−バレー症候群、重症筋無力症、脳脊髄炎、スティフマン症候群、自己免疫性神経炎、運動機能不全、慢性炎症性脱髄性多発性神経障害、多病巣性運動神経障害、パラプロテイン血症性（ｐａｒａｐｒｏｔｅｉｎａｅｍｉｃ）ニューロパシー、神経筋接合部の自己免疫性疾患、炎症性筋障害、自己免疫性筋炎、腫瘍随伴性（ｐａｒａｍｅｏｐｌａｓｔｉｃ）神経疾患、結合組織もしくは血管炎の神経系合併症である、組成物。
【請求項３５】
前記請求項のうちの任意の１項に記載のベクター系を含む、ＣＮＦにおけるＰＯＩの効果を解析するための組成物。
【請求項３６】
ＥＯＩの生体内分布において使用するための組成物であって、該組成物は、該ＥＯＩを含むベクター系を含み、該ベクター系が狂犬病ウイルスＧ外皮蛋白質またはその突然変異体、変種、相同体もしくは断片あるいはＣＶＳ外皮蛋白質またはその突然変異体、変種、相同体もしくは断片の少なくとも一部であるか、これを含む、組成物。
【請求項３７】
請求項３６による組成物であって、該標的部位から離れている投与部位への投与に適する、組成物。
【請求項３８】
請求項３６もしくは３７による組成物であって、該ベクター系が筋肉内、または脳脊髄液、脳もしくは末梢神経系を介する投与に適する、組成物。
【請求項３９】
請求項３６乃至３８のうちの任意の１項による組成物であって、該狂犬病ウイルスＧ外皮蛋白質突然変異体が３３３番目のアミノ酸のアルギニンがグルタミンで置換されている狂犬病ウイルスＧ外皮蛋白質である、組成物。
【請求項４０】
請求項３６乃至３８のうちの任意の１項による組成物であって、該狂犬病ウイルスＧ外皮蛋白質突然変異体が、３３３番目のアミノ酸のアルギニンがグルタミンで置換されており、および３３０番目のアミノ酸のリジンがアスパラギンで置換されている狂犬病ウイルスＧ外皮蛋白質、またはその変種、断片もしくは相同体である、組成物。
【請求項４１】
請求項３６乃至４０のうちの任意の１項による組成物であって、該ベクター系がウイルス・ベクター系である、組成物。
【請求項４２】
請求項３６乃至４１のうちの任意の１項による組成物であって、該ベクター系がレトロウイルス・ベクター系である、組成物。
【請求項４３】
請求項３６乃至４２のうちの任意の１項による組成物であって、該ＥＯＩがＮＯＩである、組成物。
【請求項４４】
請求項４３による組成物であって、該ＥＯＩが標的細胞内の遺伝子に対して置換もしくは発現の上方制御を行うことができる、組成物。
【請求項４５】
請求項４３もしくは４４による組成物であって、該ＥＯＩが、選択遺伝子、標識遺伝子もしくは治療的遺伝子としてのＮＯＩである、組成物。
【請求項４６】
請求項３６乃至４５のうちの任意の１項による組成物であって、該ＥＯＩが標的細胞内の遺伝子の発現をブロックもしくは抑制することができる、組成物。
【請求項４７】
請求項４６による組成物であって、該ＥＯＩがアンチセンスＲＮＡ、抗体、ｓｉＲＮＡ、リボザイム、短ヘアピンＲＮＡもしくはミクロＲＮＡである、組成物。
【請求項４８】
請求項３６乃至４７のうちの任意の１項による組成物であって、該ＥＯＩが標的細胞のゲノム内に組み込み可能である、組成物。
【請求項４９】
請求項３６乃至４８のうちの任意の１項による組成物であって、該ＥＯＩが治療効果を有するか、治療効果を有する蛋白質をコードしている、組成物。
【請求項５０】
請求項３６乃至４９のうちの任意の１項による組成物であって、該ＥＯＩが対象とする蛋白質（「ＰＯＩ」）をコードすることができる、組成物。
【請求項５１】
請求項３６乃至５０のうちの任意の１項による組成物であって、該ベクター系がレンチウイルスから誘導することができる、組成物。
【請求項５２】
請求項５１による組成物であって、該ベクター系がＥＩＡＶもしくはＨＩＶから誘導することができる、組成物。
【請求項５３】
患者の疾患の治療および／または予防において使用するための組成物であって、該組成物は、請求項３６乃至５２のうちの任意の１項に記載のベクター系を含み、これを必要とする患者への投与に適する、組成物。
【請求項５４】
請求項３６乃至５３のうちの任意の１項に記載のベクター系、および医薬用として許容可能な担体、希釈剤もしくは賦形剤を含む薬学的組成物。
【請求項５５】
疾患の治療および／または予防を必要とする被験体において、疾患を治療および／または予防するための組成物であって、標的細胞に対し形質導入に適切な請求項３６乃至５４のうちの任意の１項に記載のベクター系を含む、組成物。
【請求項５６】
運動疾患を治療および／または予防するための請求項５３もしくは５５による組成物。
【請求項５７】
請求項５６による組成物であって、該運動疾患がパーキンソン病、運動ニューロン疾患もしくはハンチントン病である、組成物。
【請求項５８】
リソソーム蓄積症を治療および／または予防するための請求項５３もしくは５５による組成物。
【請求項５９】
請求項５８による組成物であって、該リソソーム蓄積症がゴーシェ病、ファブリー病、ニーマン・ピック病、ガングリオシドーシス、ムコ多糖症もしくは異染性大脳白質萎縮症である、組成物。
【請求項６０】
アルツハイマー病、ＡＬＳもしくは疼痛を治療および／または予防するための請求項５３もしくは５５による組成物。
【請求項６１】
ＳＭＡを治療および／または予防するための請求項５３もしくは５５による組成物。
【請求項６２】
視神経、視神経交叉、視神経索もしくはＬＧＮ領域の疾患を治療および／または予防するための請求項５３もしくは５５による組成物。
【請求項６３】
炎症性神経疾患を治療および／または予防するための請求項５３もしくは５５による組成物。
【請求項６４】
請求項６３による組成物であって、該疾患が自己免疫性神経系疾患である、組成物。
【請求項６５】
請求項６３もしくは６４による組成物であって、該疾患が多発性硬化症、脳卒中、外傷性脳損傷、ＨＩＶ関連の痴呆、アルツハイマー病、プリオン病、ギラン−バレー症候群、重症筋無力症、脳脊髄炎、スティフマン症候群、自己免疫性神経炎、運動機能不全、慢性炎症性脱髄性多発性神経障害、多病巣性運動神経障害、パラプロテイン血症性ニューロパシー、神経筋接合部の自己免疫性疾患、炎症性筋障害、自己免疫性筋炎、腫瘍随伴性神経疾患、結合組織もしくは血管炎の神経系合併症である、組成物。
【請求項６６】
請求項３６乃至６５のうちの任意の１項に記載のベクター系を含む、ＣＮＳにおけるＰＯＩの効果を解析するための組成物。
【請求項６７】
標的部位への形質導入において使用するための組成物であって、該組成物はベクター系を含み、該ベクター系は逆行性輸送によって該標的部位へ移動するものとし、および該ベクター系はＣＶＳ外皮蛋白質またはその突然変異体、変種、相同体もしくは断片の少なくとも一部であるか、これを含むものとし、さらに該標的部位は中枢神経系の少なくとも一部であるものとする、組成物。
【請求項６８】
請求項６７による組成物であって、該標的部位が脳、脊髄および／または脊髄神経の少なくとも一部である、組成物。
【請求項６９】
請求項５９もしくは６０による組成物であって、該標的部位から離れている投与部位への投与に適する、組成物。
【請求項７０】
請求項６９による組成物であって、該投与部位が脳脊髄液である、組成物。
【請求項７１】
請求項６９による組成物であって、該投与部位が脳の一部分である、組成物。
【請求項７２】
請求項６９による組成物であって、投与が筋肉内に、もしくは末梢神経系を介して行われる、組成物。
【請求項７３】
請求項６７乃至７２のうちの任意の１項による組成物であって、該ベクター系がウイルス・ベクター系である、組成物。
【請求項７４】
請求項７３による組成物であって、該ベクター系がレトロウイルス・ベクター系である、組成物。
【請求項７５】
請求項６７乃至７４のうちの任意の１項による組成物であって、該ベクター系がＥＯＩを送達するために用いられる、組成物。
【請求項７６】
請求項７５による組成物であって、該ＥＯＩがＮＯＩである、組成物。
【請求項７７】
請求項７５もしくは７６による組成物であって、該ＥＯＩが標的細胞内の遺伝子に対して置換もしくは発現の上方制御を行うことができる、組成物。
【請求項７８】
請求項７５乃至７７のうちの任意の１項による組成物であって、該ＥＯＩが、選択遺伝子、標識遺伝子もしくは治療的遺伝子としてのＮＯＩである、組成物。
【請求項７９】
請求項７５もしくは７６による組成物であって、該ＥＯＩが標的細胞内の遺伝子の発現をブロックもしくは抑制することができる、組成物。
【請求項８０】
請求項７９による組成物であって、該ＥＯＩがアンチセンスＲＮＡ、抗体、ｓｉＲＮＡ、リボザイム、短ヘアピンＲＮＡもしくはミクロＲＮＡである、組成物。
【請求項８１】
請求項７５乃至８０のうちの任意の１項による組成物であって、該ＥＯＩが標的細胞のゲノム内に組み込み可能である、組成物。
【請求項８２】
請求項７５乃至８１のうちの任意の１項による組成物であって、該ＥＯＩが治療効果を有するか、治療効果を有する蛋白質をコードしている、組成物。
【請求項８３】
請求項７５乃至８２のうちの任意の１項による組成物であって、該ＥＯＩが対象とする蛋白質（「ＰＯＩ」）をコードすることができる、組成物。
【請求項８４】
請求項６７乃至８３のうちの任意の１項による組成物であって、該ベクター系がレンチウイルスから誘導することができる、組成物。
【請求項８５】
請求項８４による組成物であって、該ベクター系がＥＩＡＶもしくはＨＩＶから誘導することができる、組成物。
【請求項８６】
患者の疾患の治療および／または予防において使用するための組成物であって、該組成物は、請求項６７乃至８３のうちの任意の１項に記載のベクター系を含み、これを必要とする患者への投与に適する、組成物。
【請求項８７】
請求項６７乃至８６のうちの任意の１項に記載のベクター系、および医薬用として許容可能な担体、希釈剤もしくは賦形剤を含む薬学的組成物。
【請求項８８】
疾患の治療および／または予防を必要とする被験体において、疾患を治療および／または予防するための組成物であって、標的細胞に対し形質導入に適切な請求項６７乃至８７のうちの任意の１項に記載のベクター系を含む、組成物。
【請求項８９】
運動疾患を治療および／または予防するための請求項８６もしくは８８による組成物。
【請求項９０】
請求項８９による組成物であって、該運動疾患がパーキンソン病、運動ニューロン疾患もしくはハンチントン病である、組成物。
【請求項９１】
リソソーム蓄積症を治療および／または予防するための請求項８６もしくは８８による組成物。
【請求項９２】
請求項９１による組成物であって、該リソソーム蓄積症がゴーシェ病、ファブリー病、ニーマン・ピック病、ガングリオシドーシス、ムコ多糖症もしくは異染性大脳白質萎縮症である、組成物。
【請求項９３】
アルツハイマー病、ＡＬＳもしくは疼痛を治療および／または予防するための請求項８６もしくは８８による組成物。
【請求項９４】
ＳＭＡを治療および／または予防するための請求項８６もしくは８８による組成物。
【請求項９５】
視神経、視神経交叉、視神経索もしくはＬＧＮ領域の疾患を治療および／または予防するための請求項８６もしくは８８による組成物。
【請求項９６】
炎症性神経疾患を治療および／または予防するための請求項８６もしくは８８による組成物。
【請求項９７】
請求項９６による組成物であって、該疾患が自己免疫性神経系疾患である、組成物。
【請求項９８】
請求項９６もしくは９７による組成物であって、該疾患が多発性硬化症、脳卒中、外傷性脳損傷、ＨＩＶ関連の痴呆、アルツハイマー病、プリオン病、ギラン−バレー症候群、重症筋無力症、脳脊髄炎、スティフマン症候群、自己免疫性神経炎、運動機能不全、慢性炎症性脱髄性多発性神経障害、多病巣性運動神経障害、パラプロテイン血症性ニューロパシー、神経筋接合部の自己免疫性疾患、炎症性筋障害、自己免疫性筋炎、腫瘍随伴性神経疾患、結合組織もしくは血管炎の神経系合併症である、組成物。
【請求項９９】
ＣＮＳにおけるＰＯＩの効果を解析するための組成物であって、請求項６７乃至９８のうちの任意の１項に記載のベクター系を含む、組成物。
【請求項１００】
子宮内標的部位もしくは新生仔体内標的部位への形質導入において使用するための組成物であって、該組成物はベクター系を含み、該ベクター系が、狂犬病ウイルスＧ外皮蛋白質またはその突然変異体、変種、相同体もしくは断片あるいはＣＶＳ外皮蛋白質またはその突然変異体、変種、相同体もしくは断片の少なくとも一部であるか、これを含む、組成物。
【請求項１０１】
請求項１００による組成物であって、該標的部位が脳、脊髄および／または脊髄神経の少なくとも一部である、組成物。
【請求項１０２】
請求項１００もしくは１０１による組成物であって、該標的部位から離れている投与部位への投与に適する、組成物。
【請求項１０３】
請求項１０２による組成物であって、該投与部位が脳脊髄液である、組成物。
【請求項１０４】
請求項１０２による組成物であって、該投与部位が脳の一部分である、組成物。
【請求項１０５】
請求項１０２による組成物であって、投与が筋肉内に、もしくは末梢神経系を介して行われる、組成物。
【請求項１０６】
請求項１００乃至１０５のうちの任意の１項による組成物であって、該狂犬病ウイルスＧ外皮蛋白質突然変異体が３３３番目のアミノ酸のアルギニンがグルタミンで置換されている狂犬病ウイルスＧ外皮蛋白質である、組成物。
【請求項１０７】
請求項１００乃至１０５のうちの任意の１項による組成物であって、該狂犬病ウイルスＧ外皮蛋白質突然変異体が、３３３番目のアミノ酸のアルギニンがグルタミンで置換されており、および３３０番目のアミノ酸のリジンがアスパラギンで置換されている狂犬病ウイルスＧ外皮蛋白質、またはその変種、断片もしくは相同体である、組成物。
【請求項１０８】
請求項１００乃至１０７のうちの任意の１項による組成物であって、該ベクター系がウイルス・ベクター系である、組成物。
【請求項１０９】
請求項１０８による組成物であって、該ベクター系がレトロウイルス・ベクター系である、組成物。
【請求項１１０】
請求項１００乃至１０９のうちの任意の１項による組成物であって、該ベクター系がＥＯＩを送達するために用いられる、組成物。
【請求項１１１】
請求項１１０による組成物であって、該ＥＯＩがＮＯＩである、組成物。
【請求項１１２】
請求項１１０もしくは１１１による組成物であって、該ＥＯＩが標的細胞内の遺伝子に対して置換もしくは発現の上方制御を行うことができる、組成物。
【請求項１１３】
請求項１１０乃至１１２のうちの任意の１項による組成物であって、該ＥＯＩが、選択遺伝子、標識遺伝子もしくは治療的遺伝子としてのＮＯＩである、組成物。
【請求項１１４】
請求項１１０もしくは１１１による組成物であって、該ＥＯＩが標的細胞内の遺伝子の発現をブロックもしくは抑制することができる、組成物。
【請求項１１５】
請求項１１４による組成物であって、該ＥＯＩがアンチセンスＲＮＡ、抗体、ｓｉＲＮＡ、リボザイム、短ヘアピンＲＮＡもしくはミクロＲＮＡである、組成物。
【請求項１１６】
請求項１１０乃至１１５のうちの任意の１項による組成物であって、該ＥＯＩが標的細胞のゲノム内に組み込み可能である、組成物。
【請求項１１７】
請求項１１０乃至１１６のうちの任意の１項による組成物であって、該ＥＯＩが治療効果を有するか、治療効果を有する蛋白質をコードしている、組成物。
【請求項１１８】
請求項１１０乃至１１７のうちの任意の１項による組成物であって、該ＥＯＩが対象とする蛋白質（「ＰＯＩ」）をコードすることができる、組成物。
【請求項１１９】
請求項１１０乃至１１８のうちの任意の１項による組成物であって、該ベクター系がレンチウイルスから誘導することができる、組成物。
【請求項１２０】
請求項１１９による組成物であって、該ベクター系がＥＩＡＶもしくはＨＩＶから誘導することができる、組成物。
【請求項１２１】
患者の疾患を治療および／または予防するための組成物であって、該組成物は、請求項１００乃至１０７のうちの任意の１項に記載のベクター系を含み、これを必要とする患投への投与に適する、組成物。
【請求項１２２】
請求項１００乃至１２１のうちの任意の１項に記載のベクター系、および医薬用として許容可能な担体、希釈剤もしくは賦形剤を含む薬学的組成物。
【請求項１２３】
疾患の治療および／または予防を必要とする被験体において、疾患を治療および／または予防するための組成物であって、標的細胞に対し形質導入に適切な請求項１００乃至１２２のうちの任意の１項に記載のベクター系を含む、組成物。
【請求項１２４】
運動疾患を治療および／または予防するための請求項１２１もしくは１２３による組成物。
【請求項１２５】
請求項１２４による組成物であって、該運動疾患がパーキンソン病、運動ニューロン疾患もしくはハンチントン病である、組成物。
【請求項１２６】
リソソーム蓄積症を治療および／または予防するための請求項１２１もしくは１２３による組成物。
【請求項１２７】
請求項１２６による組成物であって、該リソソーム蓄積症がゴーシェ病、ファブリー病、ニーマン・ピック病、ガングリオシドーシス、ムコ多糖症もしくは異染性大脳白質萎縮症である、組成物。
【請求項１２８】
アルツハイマー病、ＡＬＳもしくは疼痛を治療および／または予防するための請求項１２１もしくは１２３による組成物。
【請求項１２９】
ＳＭＡを治療および／または予防するための請求項１２１もしくは１２３による組成物。
【請求項１３０】
視神経、視神経交叉、視神経索もしくはＬＧＮ領域の疾患を治療および／または予防するための請求項１２１もしくは１２３による組成物。
【請求項１３１】
炎症性神経疾患を治療および／または予防するための請求項１２１もしくは１２３による組成物。
【請求項１３２】
請求項１３１による組成物であって、該疾患が自己免疫性神経系疾患である、組成物。
【請求項１３３】
請求項１３１もしくは１３２による組成物であって、該疾患が多発性硬化症、脳卒中、外傷性脳損傷、ＨＩＶ関連の痴呆、アルツハイマー病、プリオン病、ギラン−バレー症候群、重症筋無力症、脳脊髄炎、スティフマン症候群、自己免疫性神経炎、運動機能不全、慢性炎症性脱髄性多発性神経障害、多病巣性運動神経障害、パラプロテイン血症性ニューロパシー、神経筋接合部の自己免疫性疾患、炎症性筋障害、自己免疫性筋炎、腫瘍随伴性神経疾患、結合組織もしくは血管炎の神経系合併症である、組成物。
【請求項１３４】
ＣＮＳにおけるＰＯＩの効果を解析するための組成物であって、請求項１００乃至１３３のうちの任意の１項に記載のベクター系を含む、組成物。
【請求項１３５】
ＣＶＳ外皮蛋白質またはその突然変異体、変種、相同体もしくは断片の少なくとも一部を含むＥＩＡＶベクター。
【請求項１３６】
被験体の疾患を治療および／または予防するための薬学的組成物の製造における請求項１３５に記載のベクターの使用。
【請求項１３７】
請求項１３５に記載のベクター系および医薬用として許容可能な担体、希釈剤もしくは賦形剤を含む薬学的組成物。
【請求項１３８】
疾患の治療および／または予防を必要とする被験体において、疾患を治療および／または予防するための組成物であって、標的細胞に対し形質導入に適切な請求項１３５に記載のベクター系を含む、組成物。
【請求項１３９】
請求項１乃至２２、３６乃至５３、６７乃至８６もしくは１００乃至１２１のうちの任意の１項に記載の使用のための、請求項１２１に記載の組成物。
【請求項１４０】
標的細胞の遺伝子もしくは遺伝子によりコードされている蛋白質の機能を解析するための組成物であって、請求項１乃至２２、３６乃至５３、６７乃至８６、１００乃至１２１、もしくは１３５のうちの任意の１項に記載のベクターもしくはベクター系を含み、該ベクターもしくはベクター系は該遺伝子の発現を抑制もしくはブロックする、組成物。
【請求項１４１】
請求項１乃至２２、３６乃至５３、６７乃至８６、１００乃至１２１、もしくは１３５のうちの任意の１項に記載のベクターもしくはベクター系を用いて形質導入した細胞。
【請求項１４２】
請求項１４１による不死化脳細胞、脊髄細胞または運動もしくは感覚神経細胞。
【請求項１４３】
移植用治療剤の製造における請求項１４１による不死化細胞の使用。
【請求項１４４】
疾患の治療および／または予防を必要とする被験体において、疾患を治療および／または予防するための組成物であって、請求項１４１による不死化細胞を含み、該組成物は該被験体内への移植に適する、組成物。
【誤訳訂正２】
【訂正対象書類名】明細書
【訂正対象項目名】００１８
【訂正方法】変更
【訂正の内容】
【００１８】
国際公開第０２／３６１７０号では、逆行性輸送、特にＴＨ陽性神経に対する形質導入を達成するための野性型狂犬病ウイルスＧ蛋白質の利用について開示している。我々は、狂犬病ウイルスＧ蛋白質およびＣＶＳ（対抗ウイルス・スタンダード（ＣｈａｌｌｅｎｇｅＶｉｒｕｓ  Ｓｔａｎｄａｒｄ））の外皮蛋白質を用いる逆行性輸送以外のメカニズムにより対象物質（ＥＯＩ）の良好な体内分布を達成することが可能であることを見出した。従って、これによって、逆行性輸送メカニズムにより利用可能な部位以外の投与部位を介して部位を標的とすることが可能になることを理解されたい。いかなる理論にも拘束されたくはないが、この高レベルの分布は拡散メカニズムによって達成され得ると考える。これとは対照的に、ＶＳＶ  Ｇシュードタイピングでは、そのような体内分布は生じないことが分かり、本明細書に示した結果が意外なものであることが裏付けられた。中枢神経系の種々の部位へのアクセスは限定された投与部位を介して行うことができるので、体内分布が良好であることは重要な点であることを理解されたい。このことは、特に、容易にはアクセス可能でない部位へＥＯＩを浸透させることが必要な場合には有益である。また、シュードタイプ化ＥＩＡＶベクターでは特に良好な効果が得られることも分かった。
【誤訳訂正３】
【訂正対象書類名】明細書
【訂正対象項目名】００７０
【訂正方法】変更
【訂正の内容】
【００７０】
第２の方法は、レトロウイルス・ベクター粒子を産生させるのに必要な３種のＤＮＡ配列、即ち、ｅｎｖコーディング配列、ｇａｇ−ｐｏｌコーディング配列、および１種以上のＮＯＩを含む前記欠陥レトロウイルス・ゲノムを一時的トランスフェクションにより同時に細胞に導入するものであり、この方法は一時的三種同時トランスフェクション（ｔｒａｎｓｉｅｎｔ  ｔｒｉｐｌｅ  ｔｒａｎｓｆｅｃｔｉｏｎ）と呼ばれている（ランドー（Ｌａｎｄａｕ）、リットマン（Ｌｉｔｔｍａｎ）、１９９２年；ピアーほか（Ｐｅａｒ  ｅｔ  ａｌ）、１９９３年）。この三種同時トランスフェクション法は最適なものに改善されている（ソネオカほか（Ｓｏｎｅｏｋａ  ｅｔ  ａｌ）、１９９５年；ファイナーほか（Ｆｉｎｅｒ  ｅｔ  ａｌ）、１９９４年）。国際公開第９４／２９４３８号では、この複数ＤＮＡの一時的トランスフェクション法を用いたインビトロ（ｉｎ  ｖｉｔｒｏ）によるプロデューサー細胞の作製法が開示されている。国際公開第９７／２７３１０号では、再移植用にインビボもしくはインビトロでレトロウイルス・プロデューサー細胞を作製するための一連のＤＮＡ配列が開示されている。
【誤訳訂正４】
【訂正対象書類名】明細書
【訂正対象項目名】００９３
【訂正方法】変更
【訂正の内容】
【００９３】
パッケージング細胞株は容易に調製することができ（国際公開第９２／０５２６６号も参照されたい）、レトロウイルス・ベクター粒子を産生させるためのプロデューサー細胞株の作製に利用することができる。既述のように、利用可能なパッケージング株の概要については（前記の）「レトロバイラシズ（Ｒｅｔｒｏｖｉｒｕｓｅｓ）」に記載されている。
【誤訳訂正５】
【訂正対象書類名】明細書
【訂正対象項目名】０１０５
【訂正方法】変更
【訂正の内容】
【０１０５】
セントラル・ポリプリン・トラクト（ｃＰＰＴ）と呼ばれる配列が存在すると、非分裂細胞への遺伝子送達の効率を向上させることができる（国際公開第００／３１２００号）。このシス作用性エレメントは、例えば、ＥＩＡＶポリメラーゼ・コーディング領域エレメント内にある。本発明に用いるベクター系のゲノムにはｃＰＰＴ配列を含ませることが好ましい。
【誤訳訂正６】
【訂正対象書類名】明細書
【訂正対象項目名】０１０８
【訂正方法】変更
【訂正の内容】
【０１０８】
最小の系
ベクターの産生あるいは分裂および非分裂細胞に対する形質導入のためにＨＩＶ／ＳＩＶ遺伝子ｖｉｆ、ｖｐｒ、ｖｐｘ、ｖｐｕ、ｔａｔ、ｒｅｖおよびｎｅｆの追加を必要としない霊長類レンチウイルスの最小の系を構築することができることが明らかにされている。また、ベクターの産生あるいは分裂および非分裂細胞に対する形質導入のためにＳ２を必要としないＥＩＡＶの最小のベクター系を構築することができることも明らかにされている。遺伝子の追加を除外できることは極めて有利である。第一に、これにより、レンチウイルス（例えば、ＨＩＶ）感染の疾患と関連のある遺伝子を有しないベクターを産生させることができる。特に、ｔａｔは疾患との関連がある。第二に、遺伝子の追加を除外できることにより、ベクターにさらに多くの異種ＤＮＡを詰め込むことが可能になる。第三に、Ｓ２などの機能が未知の遺伝子を除外できることにより、好ましくない結果をもたらすリスクを低減させることができる。最小のレンチウイルス・ベクターの例については、国際公開第９９／３２６４６号Ａおよび第９８／１７８１５号Ａに開示されている。
【誤訳訂正７】
【訂正対象書類名】明細書
【訂正対象項目名】０１１２
【訂正方法】変更
【訂正の内容】
【０１１２】
コドンの最適化
コドンの最適化については、既に、国際公開第９９／４１３９７号に開示されている。細胞が異なると、特定コドンの利用のされ方も異なる。このコドンの偏りは、その細胞種における特定のｔＲＮＡの相対的存在度の偏りと一致している。配列内のコドンを変更することによって対応するｔＲＮＡの相対的存在度と一致するようにこれを調整することにより、発現を増強させることが可能である。同じ理由で、特定の細胞種において対応するｔＲＮＡが希少であることが知られているコドンを意図的に選定することによって発現を低減させることが可能である。従って、翻訳の制御の程度を高めることが可能である。
【誤訳訂正８】
【訂正対象書類名】明細書
【訂正対象項目名】０１２５
【訂正方法】変更
【訂正の内容】
【０１２５】
シュードタイピングという用語は、異種のｅｎｖ遺伝子、例えば、別のウイルスからのｅｎｖ遺伝子をウイルス・ゲノムの少なくとも一部に組み込むか、これでこのゲノムの一部もしくは全部を置換することを意味する。シュードタイピングは新規な事柄ではなく、その例については国際公開第９９／６１６３９号、国際公開第９８／０５７５９号Ａ、国際公開第９８／０５７５４号Ａ、国際公開第９７／１７４５７号Ａ、国際公開第９６／０９４００号Ａ、国際公開第９１／０００４７号Ａおよびメバションほか（Ｍｅｂａｔｓｉｏｎ  ｅｔ  ａｌ．）１９９７年セル（Ｃｅｌｌ）９０：ｐ８４１−８４７に記載されている。
【誤訳訂正９】
【訂正対象書類名】明細書
【訂正対象項目名】０１３２
【訂正方法】変更
【訂正の内容】
【０１３２】
狂犬病ウイルスＧ蛋白質およびその突然変異体に関しては、国際公開第９９／６１６３９号、およびローズほか（Ｒｏｓｅ  ｅｔ  ａｌ．）、１９８２年ジャーナル・オブ・バイロロジー（Ｊ．Ｖｉｒｏｌ．）４３：ｐ３６１−３６４、ハンハムほか（Ｈａｎｈａｍ  ｅｔ  ａｌ．）、１９９３年ジャーナル・オブ・バイロロジー（Ｊ．Ｖｉｒｏｌ．）６７：ｐ５３０−５４２、テュッフエロほか（Ｔｕｆｆｅｒｅａｕ  ｅｔ  ａｌ．）、１９９８年ジャーナル・オブ・バイロロジー７２：ｐ１０８５−１０９１、クセラほか（Ｋｕｃｅｒａ  ｅｔ  ａｌ．）、１９８５年ジャーナル・オブ・バイロロジー５５：ｐ１５８−１６２、ディーツショルドほか（Ｄｉｅｔｚｓｃｈｏｌｄ  ｅｔ  ａｌ．）、１９８３年ＰＮＡＳ８０：ｐ７０−７４、セイフほか（Ｓｅｉｆ  ｅｔ  ａｌ．）、１９８５年ジャーナル・オブ・バイロロジー５３：ｐ９２６−９３４、クロンほか（Ｃｏｕｌｏｎ  ｅｔ  ａｌ．）１９９８年、ジャーナル・オブ・バイロロジー７２：ｐ２７３−２７８、テュッフエロほか（Ｔｕｆｆｅｒｅａｕ  ｅｔ  ａｌ．）、１９９８年ジャーナル・オブ・バイロロジー７２：ｐ１０８５−１０９１０、バーガーほか（Ｂｕｒｇｅｒ  ｅｔ  ａｌ．）、１９９１年ジャーナル・オブ・ジェネラル・バイロロジー（Ｊ．Ｇｅｎ．Ｖｉｒｏｌ．）７２：ｐ２７３−２７８、ゴーダンほか（Ｇａｕｄｉｎ  ｅｔ  ａｌ）、１９９５年ジャーナル・オブ・バイロロジー６９：ｐ５５２８−５５３４、ベンマンスールほか（Ｂｅｎｍａｎｓｏｕｒ  ｅｔ  ａｌ）、１９９１年ジャーナル・オブ・バイロロジー６５：ｐ４１９８−４２０３、ルオほか（Ｌｕｏ  ｅｔ  ａｌ．）、１９９８年マイクロバイオロジー・アンド・イムノロジー（Ｍｉｃｒｏｂｉｏｌ．Ｉｍｍｕｎｏｌ．）４２：ｐ１８７−１９３、コレクション・１９９７・アーカイブズ・オブ・バイロロジー（Ｃｏｌｌ  １９９７  Ａｒｃｈ  Ｖｉｒｏｌ）１４２：ｐ２０８９−２０９７、ルオほか（Ｌｕｏ  ｅｔ  ａｌ．）、１９９７年バイラス・リサーチ（Ｖｉｒｕｓ  Ｒｅｓ）５１：ｐ３５−４１、ルオほか（Ｌｕｏ  ｅｔ  ａｌ．）、１９９８年マイクロバイオロジー・アンド・イムノロジー４２：ｐ１８７−１９３、コレクション・１９９５・アーカイブズ・オブ・バイロロジー（Ｃｏｌｌ  １９９５  Ａｒｃｈ  Ｖｉｒｏｌ）１４０：ｐ８２７−８５１、ツチヤほか（Ｔｕｃｈｉｙａ  ｅｔ  ａｌ）、１９９２年バイラス・リサーチ２５：ｐ１−１３、モリモトほか（Ｍｏｒｉｍｏｔｏ  ｅｔ  ａｌ）、１９９２年バイロロジー（Ｖｉｒｏｌｏｇｙ）１８９：ｐ２０３−２１６、ゴーダンほか（Ｇａｕｄｉｎ  ｅｔ  ａｌ）、１９９２年バイロロジー１８７：ｐ６２７−６３２、ウィットほか（Ｗｈｉｔｔ  ｅｔ  ａｌ）、１９９１年バイロロジー１８５：ｐ６８１−６８８、ディーツショルドほか（Ｄｉｅｔｚｓｃｈｏｌｄ  ｅｔ  ａｌ．）、１９７８年ジャーナル・オブ・ジェネラル・バイロロジー４０：ｐ１３１−１３９、ディーツショルドほか（Ｄｉｅｔｚｓｃｈｏｌｄ  ｅｔ  ａｌ．）、１９７８年デベロップメンツ・イン・バイオロジカル・スタンダーダイゼーション（Ｄｅｖ  Ｂｉｏｌ  Ｓｔａｎｄ）４０：ｐ４５−５５、ディーツショルドほか（Ｄｉｅｔｚｓｃｈｏｌｄ  ｅｔ  ａｌ．）、１９７７年ジャーナル・オブ・バイロロジー２３：ｐ２８６−２９３、およびオトヴォスほか（Ｏｔｖｏｓ  ｅｔ  ａｌ）、１９９４年バイオキミカ・エト・バイオフィジカ・アクタ（Ｂｉｏｃｈｉｍ  Ｂｉｏｐｈｙｓ  Ａｃｔａ）１２２４：ｐ６８−７６に記載されている。また、狂犬病ウイルスＧ蛋白質については欧州特許第０４４５６２５号Ａにも記載されている。
【誤訳訂正１０】
【訂正対象書類名】明細書
【訂正対象項目名】０１３８
【訂正方法】変更
【訂正の内容】
【０１３８】
国際公開第９９／６１６３９号には狂犬病ウイルス株ＥＲＡの核酸およびアミノ酸配列（ジェンバンク・ローカスＲＡＶＧＰＬＳ、アセッションＭ３８４５２）が開示されている。
【誤訳訂正１１】
【訂正対象書類名】明細書
【訂正対象項目名】０２５５
【訂正方法】変更
【訂正の内容】
【０２５５】
実施例
以下の実施例に用いたＥＩＡＶベクター系、その作製およびウイルス形質導入方法の詳細については、引用により本明細書に組み込まれているマザラキスほか（Ｍａｚａｒａｋｉｓ  ｅｔ  ａｌ）（２００１年）、前記文献、および国際公開第０２／３６１７０号、特にマザラキスほか（Ｍａｚａｒａｋｉｓ  ｅｔ  ａｌ）（２００１年）の「材料および方法」の項および国際公開第０２／３６１７０号の実施例の項に記載されている。
【誤訳訂正１２】
【訂正対象書類名】明細書
【訂正対象項目名】０２８５
【訂正方法】変更
【訂正の内容】
【０２８５】
Ｉ型ＳＭＡのマウスモデル
Ｉ型ＳＭＡのマウスモデルは重症型ＳＭＡのモデルとなる。このマウスは、運動ニューロン死、筋脱力を示し、生後１４日までに死亡する。この実験の目的は、ＳＭＮ遺伝子を発現するレンチベクター（ＬｅｎｔｉＶｅｃｔｏｒ）（登録商標）の筋肉への送達により、マウスの生存期間を延長させることにあった。
【誤訳訂正１３】
【訂正対象書類名】明細書
【訂正対象項目名】０２８９
【訂正方法】変更
【訂正の内容】
【０２８９】
実施例８−ＶＥＧＦ遺伝子送達によるＳＯＤ１形質転換マウスの生存期間の延長
ＡＬＳ患者の運動ニューロン変性の進行を防止もしくは阻止することを目的として、ＡＬＳマウスモデルを用い、ＸＩＡＰ（アエゲラ・セラピューティクス社（Ａｅｇｅｒａ  Ｔｈｅｒａｐｅｕｔｉｃｓ  Ｉｎｃ．）などの抗アポトーシス分子およびＶＥＧＦ、ＩＧＦ−１、ＧＤＮＦなどの神経保護分子を発現するレンチベクター（登録商標）ならびにｓｉＲＮＡ法の運動ニューロン生存期間に対する効果を検討する。
【誤訳訂正１４】
【訂正対象書類名】明細書
【訂正対象項目名】０２９０
【訂正方法】変更
【訂正の内容】
【０２９０】
ＳＯＤ１形質転換マウスにおける遺伝子治療
ＳＯＤ１マウスにおける機能的効率を調べるために、Ｓｍａｒｔ２ＬａｃＺ、Ｓｍａｒｔ２ＶＥＧＦおよびＳｍａｒｔ２ＸＩＡＰをそれぞれ筋肉内注入した（表１）。この実験には３群を使用した。第１群のマウスには、Ｓｍａｒｔ２ＶＥＧＦを注入した（ｎ＝７）。第２群には、抗アポトーシス蛋白質ＸＩＡＰを発現するレンチベクター（登録商標）を注入した（ｎ＝６）。対照群（ｎ＝６）にはＳｍａｒｔ２ＬａｃＺベクターを注入した。標的とした筋肉は、脚筋、顔筋および横隔膜筋の３群であった（表１）。