【手続補正書】
【提出日】平成17年8月3日(2005.8.3)
【手続補正１】
【補正対象書類名】明細書
【補正対象項目名】特許請求の範囲
【補正方法】変更
【補正の内容】
【特許請求の範囲】
【請求項１】  機能的スプライス・ドナー部位及び機能的スプライス・アクセプター部位を含むレトロウイルスベクターであって、機能的スプライス・ドナー部位及び機能的スプライス・アクセプター部位が、目的の第1のヌクレオチド配列(NOI)に隣接しており、機能的スプライス・ドナー部位が、機能的スプライス・アクセプター部位の上流にあり、該レトロウイルスベクターがレトロウイルスプロベクターに由来するものであり、レトロウイルスプロベクターが、機能的スプライス・ドナー部位を生成することができる第1のヌクレオチド配列(NS)と、機能的スプライス・アクセプター部位を生成することができる第2のNSとを含み、第1のNSが第2のNSの下流にあって、前記レトロウイルスベクターが前記レトロウイルスプロベクターの逆転写の結果として形成されるレトロウイルスベクター。
【請求項２】  レトロウイルスプロベクターが第2のヌクレオチド配列の上流にある第3のNSを含み、第3のNSが非機能的スプライス・ドナー部位を生成することができるものである請求項１に記載のレトロウイルスベクター。
【請求項３】  レトロウイルスベクターがさらに第2のNOIを含み、第2のNOIが機能的スプライス・アクセプター部位の下流にあるものである請求項１または２に記載のレトロウイルスベクター。
【請求項４】  レトロウイルスプロベクターが第2のNOIを含み、第2のNOIが第2のヌクレオチド配列の下流にあるものである請求項３に記載のレトロウイルスベクター。
【請求項５】  第2のNOIまたはその発現産物が治療剤または診断剤であるかまたはそれらを含むものである請求項３または４に記載のレトロウイルスベクター。
【請求項６】  第1のNOIまたはその発現産物が、選択性を与える1または複数の剤(例えばマーカーエレメント)、ウイルスの必須エレメントもしくはその一部、またはそれらの組み合わせであるか、またはこれらを含むものである請求項１〜５のいずれかに記載のレトロウイルスベクター。
【請求項７】  第1のNSがレトロウイルスプロベクターの3'末端またはその近傍にあり、好ましくは、この3'末端がU3領域及びR領域を含み、かつ好ましくは、前記第1のNSがU3領域とR領域との間に位置するものである請求項１〜６のいずれかに記載のレトロウイルスベクター。
【請求項８】  レトロウイルスプロベクターのU3領域及び／または第1のNSが第3のNOIであるNSを含み、前記第3のNOIが1または複数の転写調節エレメント、コード配列またはその一部であるものである請求項７に記載のレトロウイルスベクター。
【請求項９】  第1のNSがウイルスから得ることができるものである請求項１〜８のいずれかに記載のレトロウイルスベクター。
【請求項１０】  第1のNSがイントロンまたはその一部である請求項９に記載のレトロウイルスベクター。
【請求項１１】  前記イントロンが、SV40ウイルスの小型のtイントロンから得ることができるものである請求項１０に記載のレトロウイルスベクター。
【請求項１２】  レトロウイルスプロベクターがレトロウイルスパッケージングシグナルを含み、第2のNSがレトロウイルスパッケージングシグナルの下流に位置し、これによりスプライシングが一次標的部位で防止され得る請求項１〜１１のいずれかに記載のレトロウイルスベクター。
【請求項１３】  第2のNSが第1のNOIの下流に位置し、これにより第1のNOIが一次標的部位で発現され得る請求項１〜１２のいずれかに記載のレトロウイルスベクター。
【請求項１４】  第2のNSが複数クローニング部位の上流に位置し、これにより1または複数の追加のNOIが挿入され得る請求項１〜１３のいずれかに記載のレトロウイルスベクター。
【請求項１５】  第2のNSが免疫学的分子またはその一部をコードするヌクレオチド配列である請求項１〜１４のいずれかに記載のレトロウイルスベクター。
【請求項１６】  免疫学的分子が免疫グロブリンである請求項１５に記載のレトロウイルスベクター。
【請求項１７】  第2のNSが免疫グロブリンの重鎖の可変領域をコードするヌクレオチド配列である請求項１６に記載のレトロウイルスベクター。
【請求項１８】  機能的イントロンをさらに含む請求項１〜１７のいずれかに記載のレトロウイルスベクター。
【請求項１９】  前記機能的イントロンが所望の標的部位においてNOIの少なくとも1つの発現を抑制できるように配置されている請求項１８に記載のレトロウイルスベクター。
【請求項２０】  前記標的部位が細胞である請求項１９に記載のレトロウイルスベクター。
【請求項２１】  前記ベクターまたはプロベクターがマウスオンコレトロウイルスまたはレンチウイルスから誘導され得るものである請求項１〜２０のいずれかに記載のレトロウイルスベクター。
【請求項２２】  前記ベクターがMMLV、MSV、MMTV、HIV-1またはEIAVから誘導され得るものである請求項２１に記載のレトロウイルスベクター。
【請求項２３】  レトロウイルスベクターが、組み込まれたプロウイルスである請求項１〜２２のいずれかに記載のレトロウイルスベクター。
【請求項２４】  請求項１〜２３のいずれかに記載のレトロウイルスベクターから得ることができるレトロウイルス粒子。
【請求項２５】  請求項１〜２３のいずれかに記載のレトロウイルスベクターまたは請求項２４に記載のレトロウイルス粒子でトランスフェクトまたは形質導入された細胞。
【請求項２６】  医療において使用するための、請求項１〜２３のいずれかに記載のレトロウイルスベクターまたは請求項２４に記載のレトロウイルス粒子または請求項２５に記載の細胞。
【請求項２７】  請求項１〜２３のいずれかに記載のレトロウイルスベクターまたは請求項２４に記載のレトロウイルス粒子または請求項２５に記載の細胞のための、デリバリー系であって、NOIまたは複数のNOIを第1の標的細胞にデリバリーするための１または複数の非レトロウイルス発現ベクター、アデノウイルスもしくはプラスミドまたはそれらの組み合わせと、NOIまたは複数のNOIを第2の標的細胞にデリバリーするためのレトロウイルスベクターとを含むデリバリー系。
【請求項２８】  請求項１〜２３のいずれかに記載のレトロウイルスプロベクター。
【請求項２９】  in vivo遺伝子デリバリーのためのハイブリッドウイルスベクター系であって、二次ウイルスベクターをコードする一次ウイルスベクターを含み、一次ベクターは第1の標的細胞に感染し、そのなかで二次ウイルスベクターを発現することができ、二次ベクターは二次標的細胞の形質導入を行うことができ、一次ベクターはアデノウイルスベクターから得ることができるもの、あるいはそれをベースにしたものであり、二次ウイルスベクターはレトロウイルスベクター、好ましくはレンチウイルスベクターから得ることができるもの、あるいはそれをベースにしたものであり、そして二次ウイルスベクターは請求項１〜２３のいずれかに記載のレトロウイルスベクターを含む前記ハイブリッドウイルスベクター系。
【請求項３０】  in vivo遺伝子デリバリーのためのハイブリッドウイルスベクター系であって、二次ウイルスベクターをコードする一次ウイルスベクターを含み、一次ベクターは第1の標的細胞に感染し、そのなかで二次ウイルスベクターを発現することができ、二次ベクターは二次標的細胞の形質導入を行うことができ、一次ベクターはアデノウイルスベクターから得ることができるもの、あるいはそれをベースにしたものであり、二次ウイルスベクターはレトロウイルスベクター、好ましくはレンチウイルスベクターから得ることができるもの、あるいはそれをベースにしたものであり、前記ウイルスベクター系は機能的スプライス・ドナー部位及び機能的スプライス・アクセプター部位を含み、機能的スプライス・ドナー部位及び機能的スプライス・アクセプター部位は目的の第1のヌクレオチド配列(NOI)に隣接しており、機能的スプライス・ドナー部位は機能的スプライス・アクセプター部位の上流にあり、レトロウイルスベクターはレトロウイルスプロベクターに由来するものであり、レトロウイルスプロベクターは機能的スプライス・ドナー部位を生成することができる第1のヌクレオチド配列(NS)と、機能的スプライス・アクセプター部位を生成することができる第2のNSとを含み、第1のNSは第2のNSの下流にあって、前記レトロウイルスベクターは前記レトロウイルスプロベクターの逆転写の結果として形成されるものである前記ハイブリッドウイルスベクター系。