【手続補正書】
【提出日】平成17年10月25日(2005.10.25)
【手続補正１】
【補正対象書類名】特許請求の範囲
【補正対象項目名】全文
【補正方法】変更
【補正の内容】
【特許請求の範囲】
【請求項１】
（＋）鎖ＲＮＡウイルス感染症を処置するための、２本鎖リボ核酸（ｄｓＲＮＡ）の使用であって、ｄｓＲＮＡの１本の鎖Ｓ１が、ウイルスゲノムの翻訳可能な領域のセグメントに、少なくとも断片的に相補的である領域を示し、ｄｓＲＮＡが、ウイルスゲノムからコードされた機能的なプロテアーゼまたはヘリカーゼの発現を阻害することができる、前記使用。
【請求項２】
（＋）鎖ＲＮＡウイルス感染症を処置するための医薬を製造するための、２本鎖リボ核酸（ｄｓＲＮＡ）の使用であって、ｄｓＲＮＡの１本の鎖Ｓ１が、ウイルスゲノムの翻訳可能な領域のセグメントに、少なくとも断片的に相補的である領域を示し、ｄｓＲＮＡが、ウイルスゲノムからコードされた機能的なプロテアーゼまたはヘリカーゼの発現を阻害することができる、前記使用。
【請求項３】
（＋）鎖ＲＮＡウイルスが、Ｃ型肝炎ウイルス（ＨＣＶ）である、請求項１または２に記載の使用。
【請求項４】
ｄｓＲＮＡが、ウイルスゲノムからコードされたポリタンパク質の発現を阻害することができる、請求項１〜３のいずれかに記載の使用。
【請求項５】
ヘリカーゼが、ＨＣＶ−ＮＳ３ヘリカーゼである、請求項１〜４のいずれかに記載の使用。
【請求項６】
ウイルスＲＮＡの読みとり方向におけるセグメントが、ヘリカーゼをコードするウイルスゲノムの前に、またはこの領域中に配置されている、請求項１〜５のいずれかに記載の使用。
【請求項７】
相補的な領域が、２５個より少ないヌクレオチドを有する、請求項１〜６のいずれかに記載の使用。
【請求項８】
鎖Ｓ１が、３０個より少ないヌクレオチドを有する、請求項１〜７のいずれかに記載の使用。
【請求項９】
ｄｓＲＮＡが、１〜４個のヌクレオチドからなる１本鎖のオーバーハングを、該ｄｓＲＮＡの少なくとも１つの末端において有する、請求項１〜８のいずれかに記載の使用。
【請求項１０】
ｄｓＲＮＡが、１つの末端のみにオーバーハングを有する、請求項９に記載の使用。
【請求項１１】
ｄｓＲＮＡが、鎖Ｓ１に加えて鎖Ｓ２を有し、鎖Ｓ１が２３ヌクレオチド長であり、鎖Ｓ２が２１ヌクレオチド長であり、かつ、鎖Ｓ１の３’末端が２個のヌクレオチドで構成された１本鎖のオーバーハングを有するが、鎖Ｓ１の５’末端に位置するｄｓＲＮＡの末端は平滑である、請求項１〜１０のいずれかに記載の使用。
【請求項１２】
ｄｓＲＮＡが、経口的に、吸入、注入または注射により投与するのに適する製剤中に存在する、請求項１〜１１のいずれかに記載の使用。
【請求項１３】
製剤が、ｄｓＲＮＡと、生理学的に許容される溶媒または生理学的に許容される緩衝液とからなる、請求項１〜１２のいずれかに記載の使用。
【請求項１４】
ｄｓＲＮＡが、生理学的に許容される溶液中に、またはミセル構造、ウイルスカプシド、カプソイドまたは高分子ナノもしくはマイクロカプセルに囲まれて、または高分子ナノもしくはマイクロカプセルに結合して存在する、請求項１〜１３のいずれかに記載の使用。
【請求項１５】
ｄｓＲＮＡを、１日体重１ｋｇあたり最大５ｍｇの投与量で用いる、請求項１〜１４のいずれかに記載の使用。
【請求項１６】
（＋）鎖ＲＮＡウイルス感染症を処置するための医薬であって、該医薬が、２本鎖リボ核酸（ｄｓＲＮＡ）を含み、ここで、ｄｓＲＮＡの１本の鎖Ｓ１が、ウイルスゲノムの翻訳可能な領域のセグメントに、少なくとも断片的に相補的である領域を示し、ｄｓＲＮＡが、ウイルスゲノムからコードされた機能的なプロテアーゼまたはヘリカーゼの発現を阻害することができる、前記医薬。
【請求項１７】
（＋）鎖ＲＮＡウイルスが、Ｃ型肝炎ウイルス（ＨＣＶ）である、請求項１６に記載の医薬。
【請求項１８】
ｄｓＲＮＡが、ウイルスゲノムからコードされたポリタンパク質の発現を阻害することができる、請求項１６または１７に記載の医薬。
【請求項１９】
ヘリカーゼが、ＨＣＶ−ＮＳ３ヘリカーゼである、請求項１６〜１８のいずれかに記載の医薬。
【請求項２０】
ウイルスＲＮＡの読みとり方向におけるセグメントが、ヘリカーゼをコードするウイルスゲノムの前に、またはこの領域中に配置されている、請求項１６〜１９のいずれかに記載の医薬。
【請求項２１】
相補的な領域が、２５個より少ないヌクレオチドを有する、請求項１６〜２０のいずれかに記載の医薬。
【請求項２２】
鎖Ｓ１が、３０個より少ないヌクレオチドを有する、請求項１６〜２１のいずれかに記載の医薬。
【請求項２３】
ｄｓＲＮＡが、１〜４個のヌクレオチドからなる１本鎖のオーバーハングを、該ｄｓＲＮＡの少なくとも１つの末端において有する、請求項１６〜２２のいずれかに記載の医薬。
【請求項２４】
ｄｓＲＮＡが、１つの末端のみにオーバーハングを有する、請求項２３に記載の医薬。
【請求項２５】
ｄｓＲＮＡが、鎖Ｓ１に加えて鎖Ｓ２を有し、鎖Ｓ１が２３ヌクレオチド長であり、鎖Ｓ２が２１ヌクレオチド長であり、かつ、鎖Ｓ１の３’末端が２個のヌクレオチドで構成された１本鎖のオーバーハングを有するが、鎖Ｓ１の５’末端に位置するｄｓＲＮＡの末端は平滑である、請求項１６〜２４のいずれかに記載の医薬。
【請求項２６】
医薬が、経口的に、吸入、注入または注射により投与するのに適する製剤である、請求項１６〜２５のいずれかに記載の医薬。
【請求項２７】
製剤が、ｄｓＲＮＡと、生理学的に許容される溶媒または生理学的に許容される緩衝液とからなる、請求項２６に記載の医薬。
【請求項２８】
ｄｓＲＮＡが、溶液中の医薬中に、またはミセル構造、ウイルスカプシド、カプソイドまたは高分子ナノもしくはマイクロカプセルに囲まれて、または高分子ナノもしくはマイクロカプセルに結合して存在する、請求項１６〜２７のいずれかに記載の医薬。
【請求項２９】
医薬が、ｄｓＲＮＡを、１日体重１ｋｇあたり５ｍｇの最大投与量を可能にする量で含む、少なくとも１つの投薬単位において利用可能である、請求項１６〜２８のいずれかに記載の医薬。
【請求項３０】
（＋）鎖ＲＮＡウイルスの細胞中での複製を阻害する方法であって、少なくとも１つの２本鎖リボ核酸（ｄｓＲＮＡ）を、細胞中に導入し、ｄｓＲＮＡの１本の鎖Ｓ１が、ウイルスゲノムの翻訳可能な領域のセグメントに、少なくとも断片的に相補的である領域を示し、ウイルスゲノムからコードされた機能的なプロテアーゼまたはヘリカーゼの発現を阻害する、前記方法。
【請求項３１】
（＋）鎖ＲＮＡウイルスが、Ｃ型肝炎ウイルスである、請求項３０に記載の方法。
【請求項３２】
ウイルスゲノムからコードされたポリタンパク質の発現を阻害する、請求項３０または３１に記載の方法。
【請求項３３】
ヘリカーゼが、ＨＣＶ−ＮＳ３ヘリカーゼである、請求項３０〜３２のいずれかに記載の方法。
【請求項３４】
ウイルスＲＮＡの読みとり方向におけるセグメントが、ヘリカーゼをコードするウイルスゲノムの前に、またはこの領域中に配置されている、請求項３３に記載の方法。
【請求項３５】
相補的な領域が、２５個より少ないヌクレオチドを有する、請求項３０〜３４のいずれかに記載の方法。
【請求項３６】
鎖Ｓ１が、３０個より少ないヌクレオチドを有する、請求項３０〜３５のいずれかに記載の方法。
【請求項３７】
ｄｓＲＮＡが、１〜４個のヌクレオチドからなる１本鎖のオーバーハングを、該ｄｓＲＮＡの少なくとも１つの末端において有する、請求項３０〜３６のいずれかに記載の方法。
【請求項３８】
ｄｓＲＮＡが、１つの末端のみにオーバーハングを有する、請求項３７に記載の方法。
【請求項３９】
ｄｓＲＮＡが、鎖Ｓ１に加えて鎖Ｓ２を有し、鎖Ｓ１が２３ヌクレオチド長であり、鎖Ｓ２が２１ヌクレオチド長であり、かつ、鎖Ｓ１の３’末端が２個のヌクレオチドで構成された１本鎖のオーバーハングを有するが、鎖Ｓ１の５’末端に位置するｄｓＲＮＡの末端は平滑である、請求項３０〜３８のいずれかに記載の方法。
【請求項４０】
ｄｓＲＮＡが、溶液中に、またはミセル構造、ウイルスカプシド、カプソイドまたは高分子ナノもしくはマイクロカプセルに囲まれて、または高分子ナノもしくはマイクロカプセルに結合して存在する、請求項３０〜３９のいずれかに記載の方法。
【請求項４１】
２本鎖リボ核酸（ｄｓＲＮＡ）であって、該ｄｓＲＮＡの鎖Ｓ１が、（＋）鎖ＲＮＡウイルスのゲノムの翻訳可能な領域のセグメントに、少なくとも断片的に相補的である領域を示し、ｄｓＲＮＡが、ウイルスゲノムからコードされた機能的なプロテアーゼまたはヘリカーゼの発現を阻害することができる、前記２本鎖リボ核酸。
【請求項４２】
（＋）鎖ＲＮＡウイルスが、Ｃ型肝炎ウイルスである、請求項４１に記載のｄｓＲＮＡ。
【請求項４３】
ｄｓＲＮＡが、ウイルスゲノムからコードされたポリタンパク質の発現を阻害することができる、請求項４１または４２に記載のｄｓＲＮＡ。
【請求項４４】
ヘリカーゼが、ＨＣＶ−ＮＳ３ヘリカーゼである、請求項４１〜４３のいずれかに記載のｄｓＲＮＡ。
【請求項４５】
ウイルスＲＮＡの読みとり方向におけるセグメントが、ヘリカーゼをコードするウイルスゲノムの前に、またはこの領域中に配置されている、請求項４１〜４４のいずれかに記載のｄｓＲＮＡ。
【請求項４６】
相補的な領域が、２５個より少ないヌクレオチドを有する、請求項４１〜４５のいずれかに記載のｄｓＲＮＡ。
【請求項４７】
鎖Ｓ１が、３０個より少ないヌクレオチドを有する、請求項４１〜４６のいずれかに記載のｄｓＲＮＡ。
【請求項４８】
ｄｓＲＮＡが、１〜４個のヌクレオチドからなる１本鎖のオーバーハングを、該ｄｓＲＮＡの少なくとも１つの末端において有する、請求項４１〜４７のいずれかに記載のｄｓＲＮＡ。
【請求項４９】
ｄｓＲＮＡが、１つの末端のみにオーバーハングを有する、請求項４８に記載のｄｓＲＮＡ。
【請求項５０】
ｄｓＲＮＡが、鎖Ｓ１に加えて鎖Ｓ２を有し、鎖Ｓ１が２３ヌクレオチド長であり、鎖Ｓ２が２１ヌクレオチド長であり、かつ、鎖Ｓ１の３’末端が２個のヌクレオチドで構成された１本鎖のオーバーハングを有するが、鎖Ｓ１の５’末端に位置するｄｓＲＮＡの末端は平滑である、請求項４１〜４９のいずれかに記載のｄｓＲＮＡ。
【請求項５１】
ｄｓＲＮＡが、経口的に、吸入、注入または注射により投与するのに適する製剤中に存在する、請求項４１〜５０のいずれかに記載のｄｓＲＮＡ。
【請求項５２】
製剤が、ｄｓＲＮＡと、生理学的に許容される溶媒または生理学的に許容される緩衝液とからなる、請求項５１に記載のｄｓＲＮＡ。
【請求項５３】
ｄｓＲＮＡが、溶液中に、またはミセル構造、ウイルスカプシド、カプソイドまたは高分子ナノもしくはマイクロカプセルに囲まれて、または高分子ナノもしくはマイクロカプセルに結合して存在する、請求項４１〜５２のいずれかに記載のｄｓＲＮＡ。