【手続補正書】
【提出日】平成18年2月3日(2006.2.3)
【手続補正１】
【補正対象書類名】特許請求の範囲
【補正対象項目名】全文
【補正方法】変更
【補正の内容】
【特許請求の範囲】
【請求項１】
薬学的組成物であって、以下：
ｉ）ＧＡＳＰ１、および
ｉｉ）少なくとも１種の薬学的に受容可能なキャリア
を含む、組成物。
【請求項２】
前記ＧＡＳＰ１が、安定化改変を有する、請求項１に記載の組成物。
【請求項３】
前記改変が、ＩｇＧ分子のＦｃ領域への融合である、請求項２に記載の組成物。
【請求項４】
前記ＩｇＧ分子が、ＩｇＧ１またはＩｇＧ４あるいはそれらの誘導体である、請求項３に記載の組成物。
【請求項５】
前記ＩｇＧ分子が、ＩｇＧ１またはその誘導体である、請求項４に記載の組成物。
【請求項６】
前記ＩｇＧ分子が、リンカーペプチドによって前記ＧＡＳＰ１に融合されている、請求項３に記載の組成物。
【請求項７】
前記改変が、改変されたグリコシル化部位を含む、請求項２に記載の組成物。
【請求項８】
前記改変が、少なくとも１つの炭水化物部分を含む、請求項２に記載の組成物。
【請求項９】
前記改変が、アルブミンまたはアルブミン誘導体を含む、請求項２に記載の組成物。
【請求項１０】
前記改変が、非タンパク質性ポリマーを含む、請求項２に記載の組成物。
【請求項１１】
前記改変が、ペグ化を含む、請求項２に記載の組成物。
【請求項１２】
診断キットであって、ＧＡＳＰ１および以下：
ｉ）ＧＡＳＰ１に結合する少なくとも１種の因子；
ｉｉ）少なくとも１種の緩衝液および／または溶液：ならびに
ｉｉｉ）少なくとも１種の構造成分
から選択される少なくとも１種の他のキット構成要素を含む、診断キット。
【請求項１３】
ＧＡＳＰ１をコードする核酸を含む組換え細胞。
【請求項１４】
前記ＧＡＳＰ１が、安定化改変を有する、請求項１３に記載の組換え細胞。
【請求項１５】
ＧＡＳＰ１を含む組成物であって、ＧＤＦ−８を調節することによる障害の処置に使用するための、組成物。
【請求項１６】
ＧＡＳＰ１を含む組成物であって、ＧＤＦ−８に関連する障害を被る患者の処置に使用するための、組成物。
【請求項１７】
ＧＡＳＰ１をコードする核酸を含む組成物であって、ＧＤＦ−８に関連する障害を被る患者の処置に使用するための、組成物。
【請求項１８】
ＧＡＳＰ１をコードする核酸をインビトロで細胞に投与する工程、該核酸を該細胞に侵入させる工程、および該細胞に該ＧＡＳＰ１を発現させる工程を包含する、ＧＡＳＰ１をコードする核酸を発現する方法。
【請求項１９】
前記ＧＡＳＰ１が、安定化改変を有する、請求項１５〜１７のいずれか一項に記載の組成物。
【請求項２０】
前記改変が、ＩｇＧ分子のＦｃ領域への融合である、請求項１９に記載の組成物。
【請求項２１】
前記ＩｇＧ分子が、ＩｇＧ１またはＩｇＧ４あるいはそれらの誘導体である、請求項２０に記載の組成物。
【請求項２２】
前記ＩｇＧ分子が、ＩｇＧ１またはその誘導体である、請求項２１に記載の組成物。
【請求項２３】
前記ＩｇＧ分子が、リンカーペプチドによってＧＡＳＰ１に融合されている、請求項２０に記載の組成物。
【請求項２４】
前記改変が、改変されたグリコシル化部位を含む、請求項１９に記載の組成物。
【請求項２５】
前記改変が、少なくとも１つの炭水化物部分を含む、請求項１９に記載の組成物。
【請求項２６】
前記改変が、アルブミンまたはアルブミン誘導体を含む、請求項１９に記載の組成物。
【請求項２７】
前記改変が、非タンパク質性ポリマーを含む、請求項１９に記載の組成物。
【請求項２８】
前記改変が、ペグ化を含む、請求項１９に記載の組成物。
【請求項２９】
前記患者が、筋組織の質量または量の増加によって治療的に利益を得る、請求項１６に記載の組成物。
【請求項３０】
前記障害が、筋障害である、請求項１６に記載の組成物。
【請求項３１】
前記筋肉障害が、筋ジストロフィーである、請求項３０に記載の組成物。
【請求項３２】
請求項３１に記載の組成物であって、前記筋障害が、以下：重篤なまたは良性のＸ連鎖筋ジストロフィー、肢帯ジストロフィー、顔面肩甲上腕筋萎縮、筋繁張性ジストロフィー、遠位筋ジストロフィー（ｄｉｓｔａｌ  ｍｕｓｃｕｌａｒ  ｄｙｓｔｒｏｐｈｙ）、進行性ジストロフィー性眼筋麻痺（ｐｒｏｇｒｅｓｓｉｖｅ  ｄｙｓｔｒｏｐｈｉｃ  ｏｐｈｔｈａｌｍｏｐｌｅｇｉａ）、眼咽頭筋ジストロフィー、デュセンヌ型筋ジストロフィーおよびフクヤマ型先天性筋ジストロフィーから選択される、組成物。
【請求項３３】
請求項３０に記載の組成物であって、前記障害が、以下：筋萎縮性側索硬化症（ａｍｙｏｔｒｏｐｈｉｃ  ｌａｔｅｒａｌ  ｓｃｌｅｒｏｓｉｓ）、鬱血性腿塞性肺疾患（ｃｏｎｇｅｓｔｉｖｅ  ｏｂｓｔｒｕｃｔｉｖｅ  ｐｕｌｍｏｎａｒｙ  ｄｉｓｅａｓｅ）、先天性ミオパシー、先天性筋緊張症、家族性周期性四肢麻痺、発作性ミオグロビン尿症、重症筋無力症、イートン−ランバート症候群、二次筋無力症、脱神経萎縮症（ｄｅｎｅｒｖａｔｉｏｎ  ａｔｒｏｐｈｙ）、組織萎縮症（ｏｒｇａｎ  ａｔｒｏｐｈｙ）、虚弱体質（ｆｒａｉｌｔｙ）、手根管症候群（ｃａｒｐａｌ  ｔｕｎｎｅｌ  ｓｙｎｄｒｏｍｅ）、筋収縮症（ｍｕｓｃｌｅ  ａｔｒｏｐｈｙ）、発作性筋萎縮症（ｐａｒｏｘｙｓｍａｌ  ｍｕｓｃｌｅ  ａｔｒｏｐｈｙ）、サルコペニア（ｓａｒｃｏｐｅｎｉａ）、悪液質、および他の筋るいそう症候群（ｍｕｓｃｌｅ  ｗａｓｔｉｎｇ  ｓｙｎｄｒｏｍｅ）から選択される、組成物。
【請求項３４】
前記障害が、筋組織に対する外傷および筋組織に対する慢性損傷から選択される筋障害である、請求項３０に記載の組成物。
【請求項３５】
前記障害が、代謝疾患または代謝障害である、請求項１６に記載の組成物。
【請求項３６】
前記障害が、インシュリン依存性（１型）糖尿病、インシュリン非依存性（２型）糖尿病、高血糖症、耐糖能異常、代謝症候群（例えば、Ｘ症候群）、外傷（例えば、火傷または窒素非平衡（ｎｉｔｒｏｇｅｎ  ｉｍｂａｌａｎｃｅ））によるインシュリン抵抗性または肥満症である、請求項３５に記載の組成物。
【請求項３７】
前記障害が、肥満症のような脂肪組織障害である、請求項１６に記載の組成物。
【請求項３８】
前記障害が、骨粗しょう症、グルココルチロイド誘導型骨粗しょう症、骨減少症（ｏｓｔｅｏｐｅｎｉａ）、変形性関節症（ｏｓｔｅｏａｒｔｈｒｉｔｉｓ）、または骨粗しょう症関連骨折、あるいは、長期にわたるグルココルチコイド治療、早熟性性腺機能不全（ｐｒｅｍａｔｕｒｅ  ｇｏｎａｄａｌ  ｆａｉｌｕｒｅ）、アンドロゲン抑制（ａｎｄｒｏｇｅｎ  ｓｕｐｐｒｅｓｓｉｏｎ）、ビタミンＤ欠乏症、二次性副甲状腺機能充進症（ｓｅｃｏｎｄａｒｙ  ｈｙｐｅｒｐａｒａｔｈｙｒｏｉｄｉｓｍ）、栄養欠乏症、および拒食症（ａｎｏｒｅｘｉａ  ｎｅｒｖｏｓａ）が原因となる低い骨質量を含む他の障害のような骨変性疾患である、請求項１６に記載の組成物。
【請求項３９】
前記処置が、一度、あるいは１日間隔、１週間間隔または１ヶ月間隔での組成物の投与を包含する、請求項１６に記載の組成物。
【請求項４０】
前記処置が、５ｍｇ〜１００ｍｇの用量で前記ＧＡＳＰ−１を投与する工程を包含する、請求項１６に記載の組成物。
【請求項４１】
前記処置が、１５ｍｇ〜８５ｍｇの用量で前記ＧＡＳＰ−１を投与する工程を包含する、請求項１６に記載の組成物。
【請求項４２】
前記処置が、３０ｍｇ〜７０ｍｇの用量で前記ＧＡＳＰ−１を投与する工程を包含する、請求項１６に記載の組成物。
【請求項４３】
前記処置が、４０ｍｇ〜６０ｍｇの用量で前記ＧＡＳＰ−１を投与する工程を包含する、請求項１６に記載の組成物。
【請求項４４】
請求項１に記載の組成物であって、前記ＧＡＳＰ１が、以下：
ｉ）配列番号５；
ｉｉ）配列番号７；ならびに
ｉｉｉ）ｉ）またはｉｉ）の置換変異体、付加変異体、および／または欠失変異体
から選択される、組成物。
【請求項４５】
請求項１に記載の組成物であって、前記ＧＡＳＰ１が、以下：
ｉ）配列番号４；
ｉｉ）配列番号６；
ｉｉｉ）ｉ）またはｉｉ）にコードされる配列の置換変異体、付加変異体、および／または欠失変異体をコードするヌクレオチド配列：ならびに
ｉｖ）ｉ）またはｉｉ）にコードされるものと同じアミノ酸配列をコードするヌクレオチド配列、から選択されるヌクレオチド配列にコードされる、組成物。
【請求項４６】
薬学的組成物であって、以下：
ｉ）ＧＡＳＰ−１のフラグメントであって、以下：
ａ）フォリスタチンドメインを示す、配列番号５のアミノ酸１７４〜２３９；
ｂ）フォリスタチンドメインを示す、配列番号７のアミノ酸１１０〜１７５；ならびに
ｃ）ａ）またはｂ）の置換変異体、付加変異体、および／または欠失変異体
から選択される、フラグメント；ならびに
ｉｉ）少なくとも１種の薬学的に受容可能なキャリア
を含む、組成物。
【請求項４７】
請求項４６に記載の組成物であって、前記ＧＡＳＰ１フラグメントが、以下：
ｉ）フォリスタチンドメインをコードする、配列番号４のヌクレオチド５２０〜７１７；
ｉｉ）フォリスタチンドメインをコードする、配列番号６のヌクレオチド３２８〜５２５；
ｉｉｉ）ｉ）またはｉｉ）にコードされる配列の置換変異体、付加変異体、および／または欠失変異体をコードするヌクレオチド配列；ならびに
ｉｖ）ｉ）またはｉｉ）にコードされるものと同じアミノ酸配列をコードするヌクレオチド配列、
から選択されるヌクレオチドにコードされる、組成物。
【請求項４８】
哺乳動物において筋肉の質量を増加させるための組成物であって、該組成物は、ＧＡＳＰ１を含む、組成物。