【手続補正書】
【提出日】平成17年7月6日(2005.7.6)
【手続補正１】
【補正対象書類名】明細書
【補正対象項目名】特許請求の範囲
【補正方法】変更
【補正の内容】
【特許請求の範囲】
【請求項１】  細胞に薬剤を送達する方法であって、該薬剤を、該細胞に、式Ｉ：
【化１】
2001509492.tif 000001
ここで：ｍおよびｎは同じかまたは異なり、そして各々は２〜８の整数であり；Ｒはカチオン基であるか、または
【化２】
2001509492.tif 000002
であり、Ｘ1は以下からなる群から選択され、
【化３】
2001509492.tif 000003
Ｘ2およびＸ3は、各々独立して、サッカリド基、
【化４】
2001509492.tif 000004
からなる群から選択され、
ここで、Ｒが
【化５】
2001509492.tif 000005
であるとき、Ｘ2およびＸ3の少なくとも１つがサッカリド基である、
の送達増強化合物を含む組成物中で投与する工程を包含する、方法。
【請求項２】  前記送達増強薬剤の存在下で前記細胞に送達される薬剤の量が、該薬剤が該送達増強化合物の非存在下で投与されるときに該細胞に送達される該薬剤の量に比較して増加する、請求項１に記載の方法。
【請求項３】  前記薬剤が治療用薬剤である、請求項１に記載の方法。
【請求項４】  前記送達増強化合物の濃度が約０．００２〜約２ｍｇ/ｍｌである、請求項１に記載の方法。
【請求項５】  前記送達増強化合物の濃度が約０．０２〜約２ｍｇ/ｍｌである、請求項４に記載の方法。
【請求項６】  前記送達増強化合物の濃度が約０．２〜２ｍｇ/ｍｌである、請求項５に記載の方法。
【請求項７】  前記細胞が組織として提供される、請求項１に記載の方法。
【請求項８】  前記組織が器官である、請求項１に記載の方法。
【請求項９】  前記投与が膀胱内投与による、請求項１に記載の方法。
【請求項１０】  前記薬剤がタンパク質である、請求項１に記載の方法。
【請求項１１】  前記薬剤が遺伝子である、請求項１に記載の方法。
【請求項１２】  前記遺伝子がベクター内で投与される、請求項１１に記載の方法。
【請求項１３】  前記ベクターがウイルスベクターである、請求項１２に記載の方法。
【請求項１４】  前記ウイルスベクターが、アデノウイルスベクター、レトロウイルスベクター、およびアデノ随伴ウイルスベクターからなる群から選択される、請求項１３に記載の方法。
【請求項１５】  前記ウイルスベクターが、ウイルスベクターの約１×１０8粒子/ｍｌ〜約５×１０11粒子/ｍｌを含む懸濁液として投与される、請求項１３に記載の方法。
【請求項１６】  前記懸濁液が、ウイルスベクターの約１×１０9粒子/ｍｌ〜約１×１０11粒子/ｍｌを含む、請求項１５に記載の方法。
【請求項１７】  前記遺伝子が治療用遺伝子である、請求項１１に記載の方法。
【請求項１８】  前記治療遺伝子が腫瘍サプレッサー遺伝子である、請求項１７に記載の方法。
【請求項１９】  前記腫瘍サプレッサー遺伝子がｐ５３である、請求項１８に記載の方法。
【請求項２０】  前記腫瘍サプレッサー遺伝子が網膜芽腫遺伝子である、請求項１８に記載の方法。
【請求項２１】  前記網膜芽腫腫瘍サプレッサー遺伝子が完全長ＲＢタンパク質をコードする、請求項２０に記載の方法。
【請求項２２】  前記網膜芽腫腫瘍サプレッサー遺伝子がｐ５６RBをコードする、請求項２０に記載の方法。
【請求項２３】  前記細胞が癌細胞である、請求項１７に記載の方法。
【請求項２４】  前記癌細胞が膀胱癌細胞である、請求項２３に記載の方法。
【請求項２５】  前記癌細胞が組織として提供される、請求項２３に記載の方法。
【請求項２６】  前記送達増強化合物が前記薬剤の投与前に投与される、請求項１に記載の方法。
【請求項２７】  前記送達増強化合物が前記薬剤とともに投与される、請求項１に記載の方法。
【請求項２８】  細胞に薬剤を送達するための組成物であって、該薬剤および式Ｉ：
【化６】
2001509492.tif 000006
ここで：ｍおよびｎは同じかまたは異なり、そして各々は２〜８の整数であり；Ｒはカチオン基であるか、または
【化７】
2001509492.tif 000007
であり、Ｘ1は以下からなる群から選択され、
【化８】
2001509492.tif 000008
Ｘ2およびＸ3は、各々独立して、サッカリド基、
【化９】
2001509492.tif 000009
からなる群から選択され、
ここで、Ｒが
【化１０】
2001509492.tif 000010
であるとき、Ｘ2およびＸ3の少なくとも１つがサッカリド基である、
の送達増強化合物を含む、組成物。
【請求項２９】  前記サッカリド基が１つ以上のペントースまたはヘキソース残基を含む、請求項２８に記載の組成物。
【請求項３０】  前記サッカリド基が、ペントースモノサッカリド基、ヘキソースモノサッカリド基、ペントース−ペントースジサッカリド基、ヘキソース−ヘキソースジサッカリド基、ペントース−ヘキソースジサッカリド基、およびヘキソース−ペントースジサッカリド基からなる群が選択される、請求項２９に記載の組成物。
【請求項３１】  前記サッカリド基がトリサッカリドである、請求項２８に記載の組成物。
【請求項３２】  前記送達増強化合物の濃度が約０．００２〜約２ｍｇ/ｍｌである、請求項２８に記載の組成物。
【請求項３３】  前記送達増強化合物の濃度が約０．２〜２ｍｇ/ｍｌである、請求項３２に記載の組成物。
【請求項３４】  前記薬剤が細胞中に存在するとき該薬剤が該細胞中の生物学的プロセスを調整する、請求項２８に記載の組成物。
【請求項３５】  前記生物学的プロセスが、細胞成長、分化、増殖、代謝経路、生合成経路、遺伝子発現、疾患関連プロセス、および免疫応答からなる群から選択される、請求項３４に記載の組成物。
【請求項３６】  前記薬剤がポリヌクレオチドを含む、請求項２８に記載の組成物。
【請求項３７】  前記ポリヌクレオチドが、アンチセンス核酸、三重鎖形成性核酸、およびポリペプチドをコードする遺伝子を含む核酸からなる群から選択される、請求項３６に記載の組成物。
【請求項３８】  前記遺伝子が腫瘍サプレッサー遺伝子である、請求項３７に記載の組成物。
【請求項３９】  前記腫瘍サプレッサー遺伝子が、網膜芽腫遺伝子およびｐ５３遺伝子からなる群から選択される、請求項３７に記載の組成物。
【請求項４０】  前記組成物がポリマーマトリックスをさらに含む、請求項２８に記載の組成物。
【請求項４１】  前記組成物が粘膜接着剤（ｍｕｃｏａｄｈｅｓｉｖｅ）をさらに含む、請求項２８に記載の組成物。
【請求項４２】  式Ｉ：
【化１１】
2001509492.tif 000011
ここで：ｍおよびｎは同じかまたは異なり、そして各々は２〜８の整数であり；Ｒはカチオン基であるか、または
【化１２】
2001509492.tif 000012
であり、Ｘ1は以下からなる群から選択され、
【化１３】
2001509492.tif 000013
Ｘ2およびＸ3は、各々独立して、サッカリド基、
【化１４】
2001509492.tif 000014
からなる群から選択され、
ここで、Ｒが
【化１５】
2001509492.tif 000015
であるとき、Ｘ2およびＸ3の少なくとも１つがサッカリド基である：
を有する、送達増強化合物。
【請求項４３】  Ｒが、ＮＭｅ3+およびＮＨ3+からなる群から選択されるカチオン基である、請求項４２に記載の化合物。
【請求項４４】  前記サッカリド基が、１つ以上のペントースまたはヘキソース残基を含む、請求項４２に記載の化合物。
【請求項４５】  前記サッカリド基が、ペントースモノサッカリド基、ヘキソースモノサッカリド基、ペントース−ペントースジサッカリド基、ヘキソース−ヘキソースジサッカリド基、ペントース−ヘキソースジサッカリド基、およびヘキソース−ペントースジサッカリド基からなる群が選択される、請求項４４に記載の化合物。
【請求項４６】  前記サッカリド基が、３〜約８のモノサッカリド残基を含む、請求項４２に記載の化合物。
【請求項４７】  前記サッカリド基がトリサッカリドである、請求項４６に記載の化合物。
【請求項４８】  Ｘ2およびＸ3の少なくとも１つがサッカリド基である、請求項４２に記載の化合物。
【請求項４９】  ｍおよびｎの各々が独立に２または３である、請求項４２に記載の化合物。
【請求項５０】  Ｘ1およびＸ2が両方とも
【化１６】
2001509492.tif 000016
であり、かつＸ3がサッカリド基である、請求項４２に記載の化合物。
【請求項５１】  前記サッカリド基がヘキソース−ヘキソースジサッカリド基である、請求項４２に記載の化合物。
【請求項５２】  ｍおよびｎが各々３であり、Ｘ1およびＸ2の両方が
【化１７】
2001509492.tif 000017
であり、かつＸ3がヘキソースモノサッカリド基である、請求項４２に記載の化合物。
【請求項５３】  ｍおよびｎが各々３であり、Ｘ1およびＸ3の両方が
【化１８】
2001509492.tif 000018
であり、かつＸ2がヘキソースモノサッカリド基である、請求項４２に記載の化合物。
【請求項５４】  ｍおよびｎが各々３であり、Ｘ1およびＸ2の両方が
【化１９】
2001509492.tif 000019
であり、かつＸ3がヘキソース−ヘキソースジサッカリド基である、請求項４２に記載の化合物。
【請求項５５】  ｍおよびｎが各々３であり、Ｘ1およびＸ3の両方が
【化２０】
2001509492.tif 000020
であり、かつＸ2がヘキソース−ヘキソースジサッカリド基である、請求項４２に記載の化合物。
【請求項５６】  前記化合物が式ＩＩＩ：
【化２１】
2001509492.tif 000021
を有する、請求項４２に記載の化合物。
【請求項５７】  前記化合物が式ＩＶ：
【化２２】
2001509492.tif 000022
を有する、請求項４２に記載の化合物。
【請求項５８】  前記化合物が式Ｖ：
【化２３】
2001509492.tif 000023
を有する、請求項４２に記載の化合物。
【請求項５９】  式ＩＩ：
【化２４】
2001509492.tif 000024
ここで、Ｘ1およびＸ2が、以下からなる群から選択され：
【化２５】
2001509492.tif 000025
かつＸ3がサッカリド基である、送達増強化合物。
【請求項６０】  Ｘ１およびＸ２の両方が
【化２６】
2001509492.tif 000026
であり、かつＸ3がグルコース基である、請求項５９に記載の化合物。
【手続補正２】
【補正対象書類名】図面
【補正対象項目名】図２１
【補正方法】変更
【補正の内容】
【図２１】
2001509492.tif 000027