【手続補正書】
【提出日】平成17年7月29日(2005.7.29)
【手続補正１】
【補正対象書類名】特許請求の範囲
【補正対象項目名】全文
【補正方法】変更
【補正の内容】
【特許請求の範囲】
【請求項１】
（ｉ）少なくとも１つの非極性成分と、１つの極性成分とを含む脂質化合物であって、
該非極性成分が、下記の式：
Ｘ−Ｙ−Ｚ−
（式中、Ｘは、１個のＣ≡Ｃ結合を含有するアセチレン性ヒドロカルビル基であり、ＹはＯまたはＣＨ2であり、Ｚは任意のヒドロカルビル基である）
であり、
該極性成分が、下記の式：
−［Ｔ］mＰＨＧ
（式中、［Ｔ］mは、Ｃ（Ｏ）、ＮＨ、ＮＲ1、ＮＨＣ（Ｏ）、Ｃ（Ｏ）ＮＨ、ＮＲ1Ｃ（Ｏ）、Ｃ（Ｏ）ＮＲ1およびＣＨ2から選択される任意の基であり、この場合、Ｒ1はヒドロカルビル基であり、ＰＨＧは極性の頭部基であり、ｍは非極性成分の数である）
である、脂質化合物と、
（ｉｉ）治療剤と
を含む組成物。
【請求項２】
前記化合物が中性脂質である、請求項１に記載の組成物。
【請求項３】
前記化合物がカチオン性脂質である、請求項１に記載の組成物。
【請求項４】
前記化合物が、下記の式：
【化１】
2005505521.tif 000001
（式中、ｐは１〜１０であり、好ましくは１、２または３であり、Ｘ、ＹおよびＺはそれぞれが互いに独立して選択される）
である、請求項１に記載の組成物。
【請求項５】
前記化合物が、下記の式：
【化２】
2005505521.tif 000002
である、請求項１に記載の組成物。
【請求項６】
少なくとも２つの非極性成分を含み、そのそれぞれが式Ｘ−Ｙ−Ｚ−で表される非極性成分から独立して選択される、請求項１に記載の組成物。
【請求項７】
前記化合物が、下記の式：
【化３】
2005505521.tif 000003
（式中、Ｘ、ＹおよびＺはそれぞれが互いに独立して選択される）
である、請求項２に記載の組成物。
【請求項８】
前記化合物が、下記の式：
【化４】
2005505521.tif 000004
（式中、Ｘ、ＹおよびＺはそれぞれが互いに独立して選択される）
である、請求項６に記載の組成物。
【請求項９】
前記極性の頭部基が、リン脂質類、セラミド類、トリアシルグリセロール類、リゾリン脂質類、ホスファチジルセリン類、グリセロール類、アルコール類、アルコキシ化合物類、モノアシルグリセロール類、ガングリオシド類、スフィンゴミエリン類、セレブロシド類、ホスファチジルコリン類、ホスファチジルエタノールアミン類、ホスファチジルイノシトール（ＰＩ）類、ジアシルグリセロール類、ホスファチジン酸類、グリセロ炭水化物類、ポリアルコール類およびホスファチジルグリセロール類の１つに由来する、請求項１〜８のいずれか一項に記載の組成物。
【請求項１０】
前記極性の頭部基がリン脂質に由来する、請求項９に記載の組成物。
【請求項１１】
前記極性の頭部基が、ホスファチジルコリン（ＰＣ）、ホスファチジルエタノールアミン（ＰＥ）、３−Ｎ，Ｎ−ジメチルアミノプロパン−１，２−ジオール（ＤＡＰ）、および３−Ｎ，Ｎ，Ｎ−トリメチルアンモニオプロパン−１，２−ジオール（ＴＡＰ）から選択される脂質に由来する、請求項１０に記載の組成物。
【請求項１２】
前記極性の頭部基（ＰＨＧ）が以下の式、−Ｗ−リンカー−ＨＧ（式中、Ｗは、ＣＨ2、Ｏ、ＮＲ1およびＳから選択され、Ｒ1はＨまたはヒドロカルビル基であり、リンカーは任意のリンカー基であり、ＨＧは頭部基である）
である、請求項１〜１１のいずれか一項に記載の組成物。
【請求項１３】
前記頭部基が、下記の式：
【化５】
2005505521.tif 000005
または下記の式：
【化６】
2005505521.tif 000006
（式中、Ｒは、Ｈおよびヒドロカルビルから独立して選択され、ｍは１〜１０であり、ｎは１〜１０である）
である、請求項１２に記載の組成物。
【請求項１４】
Ｒが、ＨおよびＣ1〜6アルキルから選択される、請求項１３に記載の組成物。
【請求項１５】
ｍが１〜５であり、好ましくは１、２または３である、請求項１３または１４に記載の組成物。
【請求項１６】
ｎが１〜５であり、好ましくは１、２または３である、請求項１３〜１５のいずれか一項に記載の組成物。
【請求項１７】
Ｘが任意の置換アルキニル基である、請求項１〜１６のいずれか一項に記載の組成物。
【請求項１８】
Ｘが非置換のＣ6〜Ｃ24アルキニル基である、請求項１〜１７のいずれか一項に記載の組成物。
【請求項１９】
アセチレン性ヒドロカルビル基のＣ≡Ｃが２個〜１５個の炭素によって該アセチレン性ヒドロカルビル基の末端から隔てられている、請求項１〜１８のいずれか一項に記載の組成物。
【請求項２０】
ＹがＣＨ2である、請求項１〜１９のいずれか一項に記載の組成物。
【請求項２１】
前記鎖Ｘ−Ｙ−Ｚが偶数個の原子を含有する、請求項１〜２０のいずれか一項に記載の組成物。
【請求項２２】
Ｚがアルキル基である、請求項１〜２１のいずれか一項に記載の組成物。
【請求項２３】
Ｚが−ＣＨ2−である、請求項１〜２２のいずれか一項に記載の組成物。
【請求項２４】
前記化合物が、下記の式：
【化７】
2005505521.tif 000007
（式中、Ｘ2およびＸ3は独立して、非置換のＣ10〜Ｃ18アルキニルから選択される）
である、請求項１に記載の組成物。
【請求項２５】
前記化合物が、下記の式：
【化８】
2005505521.tif 000008
（式中、Ｘ2およびＸ3は独立して、ＣＨ3（ＣＨ2）12Ｃ≡Ｃ−、ＣＨ3ＣＨ2ＣＨ2Ｃ≡Ｃ（ＣＨ2）10−、ＣＨ3（ＣＨ2）7Ｃ≡Ｃ（ＣＨ2）5−、ＣＨ3（ＣＨ2）6Ｃ≡Ｃ（ＣＨ2）5−、およびＣＨ3ＣＨ2Ｃ≡Ｃ（ＣＨ2）10−から選択される）
である、請求項１に記載の組成物。
【請求項２６】
前記極性の頭部基が、リン脂質の極性の頭部基に由来する、請求項２４または２５に記載の組成物。
【請求項２７】
前記極性の頭部基が、ホスファチジルコリン（ＰＣ）、ホスファチジルエタノールアミン（ＰＥ）、３−Ｎ，Ｎ−ジメチルアミノプロパン−１，２−ジオール（ＤＡＰ）、および３−Ｎ，Ｎ，Ｎ−トリメチルアンモニオプロパン−１，２−ジオール（ＴＡＰ）から選択される脂質の極性の頭部基に由来する、請求項２４または２５に記載の組成物。
【請求項２８】
前記治療剤がヌクレオチド配列である、請求項１〜２７のいずれか一項に記載の組成物。
【請求項２９】
少なくとも１つの非極性成分と、１つの極性成分とを含む脂質化合物を含むリポソームであって、
該非極性成分が、下記の式：
Ｘ−Ｙ−Ｚ−
（式中、Ｘは、１個のＣ≡Ｃ結合を含有するアセチレン性ヒドロカルビル基であり、ＹはＯまたはＣＨ2であり、Ｚは任意のヒドロカルビル基である）
であり、
該極性成分が、下記の式：
−［Ｔ］mＰＨＧ
（式中、［Ｔ］mは、Ｃ（Ｏ）、ＮＨ、ＮＲ1、ＮＨＣ（Ｏ）、Ｃ（Ｏ）ＮＨ、ＮＲ1Ｃ（Ｏ）、Ｃ（Ｏ）ＮＲ1およびＣＨ2から選択される任意の基であり、Ｒ1はヒドロカルビル基であり、ＰＨＧは極性の頭部基であり、ｍは非極性成分の数である）
であり、
該化合物が、ＤＯ（４−イン）ＰＣ、ＤＯ（９−イン）ＰＣおよびＤＯ（１４−イン）ＰＣではない、リポソーム。
【請求項３０】
請求項２〜２７のいずれか一項に記載される特徴によって特徴づけられる、請求項２９に記載のリポソーム。
【請求項３１】
少なくとも１つの非極性成分と、１つの極性成分とを含む脂質化合物であって、
該非極性成分が、下記の式：
Ｘ−Ｙ−Ｚ−
（式中、Ｘは、１個のＣ≡Ｃ結合を含有するアセチレン性ヒドロカルビル基であり、ＹはＯまたはＣＨ2であり、Ｚは任意のヒドロカルビル基である）
であり、
該極性成分が、下記の式：
−［Ｔ］mＰＨＧ
（式中、［Ｔ］mは、Ｃ（Ｏ）、ＮＨ、ＮＲ1、ＮＨＣ（Ｏ）、Ｃ（Ｏ）ＮＨ、ＮＲ1Ｃ（Ｏ）、Ｃ（Ｏ）ＮＲ1およびＣＨ2から選択される任意の基であり、Ｒ1はヒドロカルビル基であり、ＰＨＧは極性の頭部基であり、ｍは非極性成分の数である）
であり、
該化合物が、ＤＯ（４−イン）ＰＣ、ＤＯ（９−イン）ＰＣ、ＤＯ（１４−イン）ＰＣ、ＤＯ（４−イン）ＰＥおよびＤＯ（１４−イン）ＰＥではない、脂質化合物。
【請求項３２】
請求項２〜２７のいずれか一項に記載される特徴によって特徴づけられる、請求項３１に記載の脂質化合物。
【請求項３３】
ヌクレオチド配列と混合されるか、ヌクレオチド配列と関連付けられる、請求項２９もしくは３０に記載のリポソームまたは請求項２９もしくは３０に記載の化合物。
【請求項３４】
治療において使用される、請求項１〜２８のいずれか一項に記載の組成物、または請求項２９もしくは３０に記載のリポソーム、または請求項３１もしくは３２に記載の化合物。
【請求項３５】
遺伝的な障害または状態または疾患を治療するための医薬の製造における、（ｉ）請求項１〜２８のいずれか一項に記載の組成物、または（ｉｉ）請求項２９もしくは３０に記載のリポソーム、または（ｉｉｉ）請求項３１もしくは３２に記載の化合物の使用。
【請求項３６】
遺伝的な障害または状態または疾患を治療するための医薬の製造における脂質化合物の使用であって、該化合物が、少なくとも１つの非極性成分と、１つの極性成分とを含む脂質化合物であり、
該非極性成分が、下記の式：
Ｘ−Ｙ−Ｚ−
（式中、Ｘは、１個のＣ≡Ｃ結合を含有するアセチレン性ヒドロカルビル基であり、ＹはＯまたはＣＨ2であり、Ｚは任意のヒドロカルビル基である）
であり、
該極性成分が、下記の式：
−［Ｔ］mＰＨＧ
（式中、［Ｔ］mは、Ｃ（Ｏ）、ＮＨ、ＮＲ1、ＮＨＣ（Ｏ）、Ｃ（Ｏ）ＮＨ、ＮＲ1Ｃ（Ｏ）、Ｃ（Ｏ）ＮＲ1およびＣＨ2から選択される任意の基であり、Ｒ1はヒドロカルビル基であり、ＰＨＧは極性の頭部基であり、ｍは非極性成分の数である）
である使用。
【請求項３７】
カチオン性リポソームを調製する方法であって、少なくとも１つの非極性成分と、１つの極性成分とを含む脂質化合物からカチオン性リポソームを形成するステップを含み、
該非極性成分が、下記の式：
Ｘ−Ｙ−Ｚ−
（式中、Ｘは、１個のＣ≡Ｃ結合を含有するアセチレン性ヒドロカルビル基であり、ＹはＯまたはＣＨ2であり、Ｚは任意のヒドロカルビル基である）
であり、
該極性成分が、下記の式：
−［Ｔ］mＰＨＧ
（式中、［Ｔ］mは、Ｃ（Ｏ）、ＮＨ、ＮＲ1、ＮＨＣ（Ｏ）、Ｃ（Ｏ）ＮＨ、ＮＲ1Ｃ（Ｏ）、Ｃ（Ｏ）ＮＲ1およびＣＨ2から選択される任意の基であり、Ｒ1はヒドロカルビル基であり、ＰＨＧは極性の頭部基であり、ｍは非極性成分の数である）
である方法。
【請求項３８】
請求項１〜２８のいずれか一項に記載の組成物と、薬学的に許容可能な希釈剤またはキャリアまたは賦形剤とを含む医薬組成物。