【手続補正書】
【提出日】平成28年3月11日(2016.3.11)
【手続補正１】
【補正対象書類名】特許請求の範囲
【補正対象項目名】全文
【補正方法】変更
【補正の内容】
【特許請求の範囲】
【請求項１】
哺乳動物におけるアルツハイマー病を処置するための組成物であって、ＡＡＶカプシドタンパク質を含むｒＡＡＶ粒子と、防御ＡｐｏＥアイソフォームタンパク質をコードする核酸であって、一対のＡＡＶ逆方向末端リピート間に挿入された核酸を含むベクターとを含み、該組成物が、該哺乳動物における上衣細胞に感染するのに有効な様式で該哺乳動物の脳脊髄液（ＣＳＦ）に投与されることを特徴とし、該上衣細胞が、該アルツハイマー病を処置するように該ＡｐｏＥを分泌する、組成物。
【請求項２】
防御ＡｐｏＥアイソフォームを哺乳動物の中枢神経系に送達するための組成物であって、ＡＡＶカプシドタンパク質を含むｒＡＡＶ粒子と、該防御ＡｐｏＥアイソフォームをコードする核酸であって、一対のＡＡＶ逆方向末端リピート間に挿入された核酸を含むベクターとを含み、上衣細胞が該ＡｐｏＥを該哺乳動物の脳脊髄液（ＣＳＦ）に分泌するように、該組成物が、該哺乳動物における該上衣細胞に感染するのに有効な様式で該哺乳動物のＣＳＦに投与されることを特徴とする、組成物。
【請求項３】
哺乳動物における疾患を処置するための組成物であって、ＡＡＶカプシドタンパク質を含むｒＡＡＶ粒子と、防御ＡｐｏＥアイソフォームタンパク質をコードする核酸であって、一対のＡＡＶ逆方向末端リピート間に挿入された核酸を含むベクターとを含み、該組成物が、該哺乳動物の上衣細胞に投与され、該核酸が該上衣細胞に送達されることを特徴とし、該上衣細胞が、該疾患を処置するように該ＡｐｏＥタンパク質を分泌する、組成物。
【請求項４】
防御ＡｐｏＥアイソフォームをコードする核酸を哺乳動物の上衣細胞に送達するための組成物であって、ＡＡＶカプシドタンパク質を含むｒＡＡＶ粒子と、一対のＡＡＶ逆方向末端リピート間に挿入された該核酸を含むベクターとを含み、該組成物が、該上衣細胞に投与され、該核酸が該上衣細胞に送達されることを特徴とする、組成物。
【請求項５】
防御ＡｐｏＥアイソフォームをコードする核酸を哺乳動物に送達するための組成物であって、ＡＡＶカプシドタンパク質を含むｒＡＡＶ粒子と、一対のＡＡＶ逆方向末端リピート間に挿入された該核酸を含むベクターとを含み、該組成物が、該哺乳動物由来の上衣細胞に投与され、該上衣細胞が該哺乳動物に戻され、該核酸が該哺乳動物に送達されることを特徴とする、組成物。
【請求項６】
防御ＡｐｏＥアイソフォームをコードする核酸を哺乳動物における上衣細胞に送達するための組成物であって、ＡＡＶカプシドタンパク質を含むｒＡＡＶ粒子と、一対のＡＡＶ逆方向末端リピート間に挿入された該核酸を含むベクターとを含み、該核酸が該哺乳動物における上衣細胞に送達される、組成物。
【請求項７】
哺乳動物脳の上衣細胞をトランスフェクトするための組成物であって、ＡＡＶカプシドタンパク質を含むｒＡＡＶ粒子と、防御ＡｐｏＥアイソフォームをコードする核酸であって、一対のＡＡＶ逆方向末端リピート間に挿入された核酸を含むベクターとを含み、該上衣細胞が該薬剤を該哺乳動物の脳脊髄液（ＣＳＦ）に分泌するように、該組成物が、該哺乳動物における上衣細胞に感染するのに有効な様式で該哺乳動物のＣＳＦに投与されることを特徴とする、組成物。
【請求項８】
前記哺乳動物が非齧歯類哺乳動物である、請求項１〜７のいずれか一項に記載の組成物。
【請求項９】
前記非齧歯類哺乳動物が霊長類、ウマ、ヒツジ、ヤギ、ブタまたはイヌである、請求項８に記載の組成物。
【請求項１０】
前記非齧歯類哺乳動物がイヌである、請求項９に記載の組成物。
【請求項１１】
前記非齧歯類哺乳動物が霊長類である、請求項９に記載の組成物。
【請求項１２】
前記霊長類がヒトである、請求項１１に記載の組成物。
【請求項１３】
前記防御ＡｐｏＥアイソフォームがＡｐｏＥε２と８０％の相同性を有する、請求項１〜１２のいずれか一項に記載の組成物。
【請求項１４】
前記防御ＡｐｏＥアイソフォームがＡｐｏＥε２と１００％の相同性を有する、請求項１〜１２のいずれか一項に記載の組成物。
【請求項１５】
哺乳動物における上衣細胞をトランスフェクトして治療結果をもたらすのに使用するためのｒＡＡＶ粒子を含む組成物であって、防御ＡｐｏＥアイソフォームをコードする核酸であって、一対のＡＡＶ逆方向末端リピート間に挿入された核酸を含むベクターを含有する、組成物。
【請求項１６】
前記哺乳動物が非齧歯類哺乳動物である、請求項１５に記載の組成物。
【請求項１７】
前記非齧歯類哺乳動物が霊長類、ウマ、ヒツジ、ヤギ、ブタまたはイヌである、請求項１６に記載の組成物。
【請求項１８】
前記非齧歯類哺乳動物がイヌである、請求項１７に記載の組成物。
【請求項１９】
前記非齧歯類哺乳動物が霊長類である、請求項１７に記載の組成物。
【請求項２０】
前記霊長類がヒトである、請求項１９に記載の組成物。
【請求項２１】
前記防御ＡｐｏＥアイソフォームがＡｐｏＥε２と８０％の相同性を有する、請求項１５〜２０のいずれか一項に記載の組成物。
【請求項２２】
前記タンパク質がＡｐｏＥε２と１００％の相同性を有する、請求項１５〜２０のいずれか一項に記載の組成物。
【請求項２３】
ヒトなどの動物におけるアルツハイマー病の処置または予防に有用な医薬を製造するためのｒＡＡＶ粒子の使用であって、防御ＡｐｏＥアイソフォームをコードする核酸であって、一対のＡＡＶ逆方向末端リピート間に挿入された核酸を含むベクターを含有するｒＡＡＶ粒子の使用。
【請求項２４】
動物におけるアルツハイマー病を処置するためのキットであって、防御ＡｐｏＥアイソフォームをコードする核酸であって、一対のＡＡＶ逆方向末端リピート間に挿入された核酸を含むベクターを含有するｒＡＡＶ粒子の化合物と、容器と、ＣＳＦへの該ＡＡＶ粒子の投与を指示する添付文書またはラベルとを含む、キット。
【手続補正２】
【補正対象書類名】明細書
【補正対象項目名】００２１
【補正方法】変更
【補正の内容】
【００２１】
ある特定の実施形態では、本発明は、動物におけるアルツハイマー病を処置するためのキットであって、防御ＡｐｏＥアイソフォームをコードする核酸であって、一対のＡＡＶ逆方向末端リピート間に挿入された核酸を含むベクターを含有するｒＡＡＶ粒子の化合物と、容器と、ＣＳＦへの前記ＡＡＶ粒子の投与を指示する添付文書またはラベルとを含むキットを提供する。
本発明は、例えば、以下の項目も提供する。
（項目１）
哺乳動物におけるアルツハイマー病を処置する方法であって、ＡＡＶカプシドタンパク質を含むｒＡＡＶ粒子と、防御ＡｐｏＥアイソフォームタンパク質をコードする核酸であって、該哺乳動物における上衣細胞に感染するのに有効な様式で一対のＡＡＶ逆方向末端リピート間に挿入された核酸を含むベクターとを該哺乳動物の脳脊髄液（ＣＳＦ）に投与することを含み、該上衣細胞が、該アルツハイマー病を処置するように該ＡｐｏＥを分泌する、方法。
（項目２）
防御ＡｐｏＥアイソフォームを哺乳動物の中枢神経系に送達する方法であって、ＡＡＶカプシドタンパク質を含むｒＡＡＶ粒子と、該防御ＡｐｏＥアイソフォームをコードする核酸であって、該哺乳動物における上衣細胞に感染するのに有効な様式で一対のＡＡＶ逆方向末端リピート間に挿入された核酸を含むベクターとを、該上衣細胞が該ＡｐｏＥを該哺乳動物の脳脊髄液（ＣＳＦ）に分泌するように、該哺乳動物のＣＳＦに投与することを含む、方法。
（項目３）
哺乳動物における疾患を処置する方法であって、ＡＡＶカプシドタンパク質を含むｒＡＡＶ粒子と、防御ＡｐｏＥアイソフォームタンパク質をコードする核酸であって、一対のＡＡＶ逆方向末端リピート間に挿入された核酸を含むベクターとを該哺乳動物の上衣細胞に投与し、それにより、該核酸を該上衣細胞に送達することを含み、該上衣細胞が、該疾患を処置するように該ＡｐｏＥタンパク質を分泌する、方法。
（項目４）
防御ＡｐｏＥアイソフォームをコードする核酸を哺乳動物の上衣細胞に送達する方法であって、ＡＡＶカプシドタンパク質を含むｒＡＡＶ粒子と、一対のＡＡＶ逆方向末端リピート間に挿入された該核酸を含むベクターとを該上衣細胞に投与し、それにより、該核酸を該上衣細胞に送達することを含む、方法。
（項目５）
防御ＡｐｏＥアイソフォームをコードする核酸を哺乳動物に送達する方法であって、ＡＡＶカプシドタンパク質を含むｒＡＡＶ粒子と、一対のＡＡＶ逆方向末端リピート間に挿入された該核酸を含むベクターとを該哺乳動物由来の上衣細胞に投与すること、および該上衣細胞を該哺乳動物に戻し、それにより、該核酸を該哺乳動物に送達することを含む、方法。
（項目６）
防御ＡｐｏＥアイソフォームをコードする核酸を哺乳動物における上衣細胞に送達する方法であって、ＡＡＶカプシドタンパク質を含むｒＡＡＶ粒子と、一対のＡＡＶ逆方向末端リピート間に挿入された該核酸を含むベクターとを該哺乳動物に投与し、それにより、該核酸を該哺乳動物における上衣細胞に送達することを含む、方法。
（項目７）
哺乳動物脳の上衣細胞をトランスフェクトする方法であって、ＡＡＶカプシドタンパク質を含むｒＡＡＶ粒子と、防御ＡｐｏＥアイソフォームをコードする核酸であって、該哺乳動物における上衣細胞に感染するのに有効な様式で一対のＡＡＶ逆方向末端リピート間に挿入された核酸を含むベクターとを、該上衣細胞が該薬剤を該哺乳動物の脳脊髄液（ＣＳＦ）に分泌するように、該哺乳動物のＣＳＦに投与することを含む、方法。
（項目８）
前記哺乳動物が非齧歯類哺乳動物である、項目１〜７のいずれか一項に記載の方法。
（項目９）
前記非齧歯類哺乳動物が霊長類、ウマ、ヒツジ、ヤギ、ブタまたはイヌである、項目８に記載の方法。
（項目１０）
前記非齧歯類哺乳動物がイヌである、項目９に記載の方法。
（項目１１）
前記非齧歯類哺乳動物が霊長類である、項目９に記載の方法。
（項目１２）
前記霊長類がヒトである、項目１１に記載の方法。
（項目１３）
前記防御ＡｐｏＥアイソフォームがＡｐｏＥε２と８０％の相同性を有する、項目１〜１２のいずれか一項に記載の方法。
（項目１４）
前記防御ＡｐｏＥアイソフォームがＡｐｏＥε２と１００％の相同性を有する、項目１〜１２のいずれか一項に記載の方法。
（項目１５）
哺乳動物における上衣細胞をトランスフェクトして治療結果をもたらすのに使用するためのｒＡＡＶ粒子であって、防御ＡｐｏＥアイソフォームをコードする核酸であって、一対のＡＡＶ逆方向末端リピート間に挿入された核酸を含むベクターを含有する、ｒＡＡＶ粒子。
（項目１６）
前記哺乳動物が非齧歯類哺乳動物である、項目１５に記載のｒＡＡＶ粒子。
（項目１７）
前記非齧歯類哺乳動物が霊長類、ウマ、ヒツジ、ヤギ、ブタまたはイヌである、項目１６に記載のｒＡＡＶ粒子。
（項目１８）
前記非齧歯類哺乳動物がイヌである、項目１７に記載のｒＡＡＶ粒子。
（項目１９）
前記非齧歯類哺乳動物が霊長類である、項目１７に記載のｒＡＡＶ粒子。
（項目２０）
前記霊長類がヒトである、項目１９に記載のｒＡＡＶ粒子。
（項目２１）
前記防御ＡｐｏＥアイソフォームがＡｐｏＥε２と８０％の相同性を有する、項目１５〜２０のいずれか一項に記載のｒＡＡＶ粒子。
（項目２２）
前記タンパク質がＡｐｏＥε２と１００％の相同性を有する、項目１５〜２０のいずれか一項に記載のｒＡＡＶ粒子。
（項目２３）
ヒトなどの動物におけるアルツハイマー病の処置または予防に有用な医薬を製造するためのｒＡＡＶ粒子の使用であって、防御ＡｐｏＥアイソフォームをコードする核酸であって、一対のＡＡＶ逆方向末端リピート間に挿入された核酸を含むベクターを含有するｒＡＡＶ粒子の使用。
（請求項２４）
動物におけるアルツハイマー病を処置するためのキットであって、防御ＡｐｏＥアイソフォームをコードする核酸であって、一対のＡＡＶ逆方向末端リピート間に挿入された核酸を含むベクターを含有するｒＡＡＶ粒子の化合物と、容器と、ＣＳＦへの該ＡＡＶ粒子の投与を指示する添付文書またはラベルとを含む、キット。