【手続補正書】
【提出日】平成28年1月25日(2016.1.25)
【手続補正１】
【補正対象書類名】特許請求の範囲
【補正対象項目名】全文
【補正方法】変更
【補正の内容】
【特許請求の範囲】
【請求項１】
一般式Ｉ又はII：
【化１】
2015504902.tif 000001
［式中、
Ｚは、
１）−Ｐ（Ｏ）（ＯＲ１）（ＯＲ１）、
２）−Ｃ（Ｏ）ＯＲ１、
３）−Ｃ（Ｏ）ＮＨＲ１、
４）−Ｃ（Ｏ）Ｎ（Ｒ１）Ｒ１、
５）−Ｃ（Ｏ）Ｒ１、
６）−ＣＮ、
７）−ＳＲ１、
８）−Ｓ（Ｏ）２ＮＨ２、
９）−Ｓ（Ｏ）２ＮＨＲ１、
１０）−Ｓ（Ｏ）２Ｎ（Ｒ１）Ｒ１、
１１）−Ｓ（Ｏ）Ｒ１、
１２）−Ｓ（Ｏ）２Ｒ１、
１３）−Ｌ、
１４）−ベンジル（１、２又は３個のＲＡ又はＲ１置換基で置換されていてもよい）、
１５）−Ｌ−ヘテロアリール（１個又は複数個のＲＡ又はＲ１置換基で置換されていてもよく、置換基はＬ及びヘテロアリール基のいずれか又は両方に結合されている）、
１６）−Ｌ−ヘテロサイクリル（１個又は複数個のＲＡ又はＲ１置換基で置換されていてもよく、置換基はＬ及びヘテロサイクリル基のいずれか一方又は両方に結合されている）、
１７）−Ｌ−アリール（１個又は複数個のＲＡ又はＲ１置換基で置換されていてもよく、置換基はＬ及びアリール基のいずれか又は両方に結合されている）、
１８）−ヘテロアリール（１個又は複数個のＲＡ又はＲ１置換基で置換されていてもよい）、又は
１９）−アリール（１個又は複数個のＲＡ又はＲ１置換基で置換されていてもよい）
ここで、各置換基は、それがまだ存在していなければ、Ｌ基に結合されてもよく；（Ｒ１）及びＲ１が窒素原子に結合されている場合、それらは窒素原子と一緒になって、Ｎ、Ｏ及びＳから選ばれる１個又は複数個の他のヘテロ原子を含んでいてもよい３〜７員の環を形成してもよく、その環は１個又は複数個のＲ１又はＲＡで置換されていてもよく；
Ｗは、
１）−Ｈ、
２）−ハロゲン、
３）−ＯＲ１、
４）−Ｌ−ＯＨ、
５）−Ｌ−ＯＲ１、
６）−ＳＲ１、
７）−ＣＮ、
８）−Ｐ（Ｏ）（ＯＲ１）（ＯＲ１）、
９）−ＮＨＲ１、
１０）−Ｎ（Ｒ１）Ｒ１、
１１）−Ｌ−ＮＨ２、
１２）−Ｌ−ＮＨＲ１、
１３）−Ｌ−Ｎ（Ｒ１）Ｒ１、
１４）−Ｌ−ＳＲ１、
１５）−Ｌ−Ｓ（Ｏ）Ｒ１、
１６）−Ｌ−Ｓ（Ｏ）２Ｒ１、
１７）−Ｌ−Ｐ（Ｏ）（ＯＲ１）（ＯＲ１）、
１８）−Ｃ（Ｏ）ＯＲ１、
１９）−Ｃ（Ｏ）ＮＨ２、
２０）−Ｃ（Ｏ）ＮＨＲ１、
２１）−Ｃ（Ｏ）Ｎ（Ｒ１）Ｒ１、
２２）−ＮＨＣ（Ｏ）Ｒ１、
２３）−ＮＲ１Ｃ（Ｏ）Ｒ１、
２４）−ＮＨＣ（Ｏ）ＯＲ１、
２５）−ＮＲ１Ｃ（Ｏ）ＯＲ１、
２６）−ＯＣ（Ｏ）ＮＨ２、
２７）−ＯＣ（Ｏ）ＮＨＲ１、
２８）−ＯＣ（Ｏ）Ｎ（Ｒ１）Ｒ１、
２９）−ＯＣ（Ｏ）Ｒ１、
３０）−Ｃ（Ｏ）Ｒ１、
３１）−ＮＨＣ（Ｏ）ＮＨ２、
３２）−ＮＨＣ（Ｏ）ＮＨＲ１、
３３）−ＮＨＣ（Ｏ）Ｎ（Ｒ１）Ｒ１、
３４）−ＮＲ１Ｃ（Ｏ）ＮＨ２、
３５）−ＮＲ１Ｃ（Ｏ）ＮＨＲ１、
３６）−ＮＲ１Ｃ（Ｏ）Ｎ（Ｒ１）Ｒ１、
３７）−ＮＨＳ（Ｏ）２Ｒ１、
３８）−ＮＲ１Ｓ（Ｏ）２Ｒ１、
３９）−Ｓ（Ｏ）２ＮＨ２、
４０）−Ｓ（Ｏ）２ＮＨＲ１、
４１）−Ｓ（Ｏ）２Ｎ（Ｒ１）Ｒ１、
４２）−Ｓ（Ｏ）Ｒ１、
４３）−Ｓ（Ｏ）２Ｒ１、
４４）−ＯＳ（Ｏ）２Ｒ１、
４５）−Ｓ（Ｏ）２ＯＲ１、
４６）−ベンジル（１、２又は３個のＲＡ又はＲ１置換基で置換されていてもよい）、
４７）−Ｌ−ヘテロアリール（１個又は複数個のＲＡ又はＲ１置換基で置換されていてもよく、置換基はＬ及びヘテロアリール基のいずれか又は両方に結合されている）、
４８）−Ｌ−ヘテロサイクリル（１個又は複数個のＲＡ又はＲ１置換基で置換されていてもよく、置換基はＬ及びヘテロサイクリル基のいずれか又は両方に結合されている）、
４９）−Ｌ−アリール（１個又は複数個のＲＡ又はＲ１置換基で置換されていてもよく、置換基はＬ及びアリール基のいずれか又は両方に結合されている）、
５０）−Ｌ−ＮＲ１（Ｒ１）、
５１）−Ｌ−）２  ＮＲ１、
５２）−Ｌ−（Ｎ（Ｒ１）−Ｌ）ｎ−Ｎ（Ｒ１）Ｒ１、
５３）−Ｌ−（Ｎ（Ｒ１）−Ｌ）ｎ−ヘテロアリール（１個又は複数個のＲＡ又はＲ１置換基で置換されていてもよく、置換基はＬ及びヘテロアリール基のいずれか又は両方に結合されている）、
５４）−Ｌ−（Ｎ（Ｒ１）−Ｌ）ｎ−ヘテロサイクリル（１個又は複数個のＲＡ又はＲ１置換基で置換されていてもよく、置換基はＬ及びヘテロサイクリル基のいずれか又は両方に結合されている）、
５５）−Ｌ−（Ｎ（Ｒ１）−Ｌ）ｎ−アリール（１個又は複数個のＲＡ又はＲ１置換基で置換されていてもよく、置換基はＬ及びアリール基のいずれか又は両方に結合されている）、
５６）−Ｏ−Ｌ−Ｎ（Ｒ１）Ｒ１、
５７）−Ｏ−Ｌ−ヘテロアリール（１個又は複数個のＲＡ又はＲ１置換基で置換されていてもよく、置換基はＬ及びヘテロアリール基のいずれか又は両方に結合されている）、
５８）−Ｏ−Ｌ−ヘテロサイクリル（１個又は複数個のＲＡ又はＲ１置換基で置換されていてもよく、置換基はＬ及びヘテロサイクリル基のいずれか又は両方に結合されている）、
５９）−Ｏ−Ｌ−アリール（１個又は複数個のＲＡ又はＲ１置換基で置換されていてもよく、置換基はＬ及びアリール基のいずれか又は両方に結合されている）、
６０）−Ｏ−Ｌ）２−ＮＲ１、
６１）−Ｏ−Ｌ−（Ｎ（Ｒ１）−Ｌ）ｎ−Ｎ（Ｒ１）Ｒ１、
６２）−Ｏ−Ｌ−（Ｎ（Ｒ１）−Ｌ）ｎ−ヘテロアリール（１個又は複数個のＲＡ又はＲ１置換基で置換されていてもよく、置換基はＬ及びヘテロアリール基のいずれか又は両方に結合されている）、
６３）−Ｏ−Ｌ−（Ｎ（Ｒ１）−Ｌ）ｎ−ヘテロサイクリル（１個又は複数個のＲＡ又はＲ１置換基で置換されていてもよく、置換基はＬ及びヘテロサイクリル基のいずれか又は両方に結合されている）、
６４）−Ｏ−Ｌ−（Ｎ（Ｒ１）−Ｌ）ｎ−アリール（１個又は複数個のＲＡ又はＲ１置換基で置換されていてもよい）、
６５）−Ｓ−Ｌ−ヘテロアリール（１個又は複数個のＲＡ又はＲ１置換基で置換されていてもよい）、
６６）−Ｓ−Ｌ−ヘテロサイクリル（１個又は複数個のＲＡ又はＲ１置換基で置換されていてもよい）、
６７）−Ｓ−Ｌ−アリール（１個又は複数個のＲＡ又はＲ１置換基で置換されていてもよく、置換基はＬ及びアリール基のいずれか又は両方に結合されている）、
６８）−Ｓ−Ｌ）２  ＮＲ１、
６９）−Ｓ−Ｌ−（Ｎ（Ｒ１）−Ｌ）ｎ−Ｎ（Ｒ１）Ｒ１、
７０）−Ｓ−Ｌ−（Ｎ（Ｒ１）−Ｌ）ｎ−ヘテロアリール（１個又は複数個のＲＡ置換基で置換されていてもよい）、
７１）−Ｓ−Ｌ−（Ｎ（Ｒ１）−Ｌ）ｎ−ヘテロサイクリル（１個又は複数個のＲＡ置換基で置換されていてもよい）、
７２）−Ｓ−Ｌ−（Ｎ（Ｒ１）−Ｌ）ｎ−アリール（１個又は複数個のＲＡ置換基で置換されていてもよい）、
７３）−ＮＲ１（Ｒ１）、
７４）−（Ｎ（Ｒ１）−Ｌ）ｎ−Ｎ（Ｒ１）Ｒ１、
７５）−Ｎ（Ｒ１）Ｌ）２−ＮＲ１、
７６）−（Ｎ（Ｒ１）−Ｌ）ｎ−Ｎ（Ｒ１）ＲＡ、
７７）−（Ｎ（Ｒ１）−Ｌ）ｎ−ヘテロアリール（１個又は複数個のＲＡ又はＲ１置換基で置換されていてもよい）、
７８）−（Ｎ（Ｒ１）−Ｌ）ｎ−ヘテロサイクリル（１個又は複数個のＲＡ又はＲ１置換基で置換されていてもよい）、
７９）−（Ｎ（Ｒ１）−Ｌ）ｎ−アリール（１個又は複数個のＲＡ又はＲ１置換基で置換されていてもよい）、
８０）−ヘテロアリール（１個又は複数個のＲＡ置換基で置換されていてもよい）、又は
８１）−アリール（１個又は複数個のＲＡ置換基で置換されていてもよい）
ここで、各置換基は、それがまだ存在していなければ、Ｌ基に結合されてもよく、
そして、２個のＲ１置換基が同じ窒素原子上に存在する場合、各Ｒ１置換基は、以下に記載されるＲ１値のリストから独立に選ばれ、
そして、ｎは、０、１、２、３、４、又は５のいずれかに等しい整数であり、
そして、（Ｒ１）及びＲ１が窒素原子に結合されている場合、それらは窒素原子と一緒になって、Ｎ、Ｏ及びＳから選ばれる１個又は複数個の他のヘテロ原子を含んでいてもよい３〜７員の環を形成してもよく、その環は１個又は複数個のＲ１又はＲＡで置換されていてもよく；
Ｌは、
１）−Ｃ１−６アルキル、
２）−Ｃ２−６アルケニル、
３）−Ｃ２−６アルキニル、
４）−Ｃ３−７シクロアルキル、
５）−Ｃ３−７シクロアルケニル、
６）ヘテロサイクリル、
７）−Ｃ１−６アルキル−Ｃ３−７シクロアルキル
８）−Ｃ１−６アルキル−ヘテロサイクリル、
９）アリール、又は
１０）ヘテロアリール
であり、ここで、アルキル、アルケニル、アルキニル、シクロアルキル、シクロアルケニル、ヘテロサイクリル、アリール及びヘテロアリール基は、それぞれ独立に、１個又は２個のＲＡ置換基で置換されていてもよく；
Ｒ１は、
１）−Ｈ、
２）−Ｃ１−６アルキル、
３）−Ｃ２−６アルケニル、
４）−Ｃ２−６アルキニル、
５）−Ｃ３−７シクロアルキル、
６）−Ｃ３−７シクロアルケニル、
７）−Ｃ１−５過フッ素化アルキル、
８）−ヘテロサイクリル、
９）−アリール、
１０）−ヘテロアリール、
１１）−ベンジル、又は
１２）５−［（３ａＳ，４Ｓ，６ａＲ）−２−オキソヘキサヒドロ−１Ｈ−チエノ［３，４−ｄ］イミダゾール−４−イル］ペンタノイル
であり、ここで、アルキル、アルケニル、アルキニル、シクロアルケニル、過フッ素化アルキル、ヘテロサイクリル、アリール、ヘテロアリール及びベンジル基は、それぞれ独立に、１、２又は３個のＲＡ又はＲ１置換基で置換されていてもよく；
Ｒ２は、
１）−Ｈ、
２）−Ｃ１−６アルキル、
３）−ＳＲ１、
４）−Ｃ（Ｏ）Ｒ１、
５）−Ｓ（Ｏ）Ｒ１、
６）−Ｓ（Ｏ）２Ｒ１、
７）−ベンジル（１、２又は３個のＲＡ又はＲ１置換基で置換されていてもよい）、
８）−Ｌ−ヘテロアリール（１個又は複数個のＲＡ又はＲ１置換基で置換されていてもよく、置換基はＬ及びヘテロアリール基のいずれか一方又は両方に結合されている）、
９）−Ｌ−ヘテロサイクリル（１個又は複数個のＲＡ又はＲ１置換基で置換されていてもよく、置換基はＬ及びヘテロサイクリル基のいずれか一方又は両方に結合されている）、
１０）−Ｌ−アリール（１個又は複数個のＲＡ又はＲ１置換基で置換されていてもよく、置換基はＬ及びアリール基のいずれか一方又は両方に結合されている）、
１１）−ヘテロアリール（１個又は複数個のＲＡ又はＲ１置換基で置換されていてもよい）、又は
１２）−アリール（１個又は複数個のＲＡ又はＲ１置換基で置換されていてもよい）であり、ここで、各置換基は、それがまだ存在していなければ、Ｌ基に結合されてもよく；
ＲＡは、
１）−ハロゲン、
２）−ＣＦ３、
３）−ＯＨ、
４）−ＯＲ１、
５）−Ｌ−ＯＨ、
６）−Ｌ−ＯＲ１、
７）−ＯＣＦ３、
８）−ＳＨ、
９）−ＳＲ１、
１０）−ＣＮ、
１１）−ＮＯ２、
１２）−ＮＨ２、
１３）−ＮＨＲ１、
１４）−ＮＲ１Ｒ１、
１５）−Ｌ−ＮＨ２、
１６）−Ｌ−ＮＨＲ１、
１７）−Ｌ−ＮＲ４Ｒ１、
１８）−Ｌ−ＳＲ１、
１９）−Ｌ−Ｓ（Ｏ）Ｒ１、
２０）−Ｌ−Ｓ（Ｏ）２Ｒ１、
２１）−Ｃ（Ｏ）ＯＨ、
２２）−Ｃ（Ｏ）ＯＲ１、
２３）−Ｃ（Ｏ）ＮＨ２、
２４）−Ｃ（Ｏ）ＮＨＲ１、
２５）−Ｃ（Ｏ）Ｎ（Ｒ１）Ｒ１、
２６）−ＮＨＣ（Ｏ）Ｒ１、
２７）−ＮＲ１Ｃ（Ｏ）Ｒ１、
２８）−ＮＨＣ（Ｏ）ＯＲ１、
２９）−ＮＲ１Ｃ（Ｏ）ＯＲ１、
３０）−ＯＣ（Ｏ）ＮＨ２、
３１）−ＯＣ（Ｏ）ＮＨＲ１、
３２）−ＯＣ（Ｏ）Ｎ（Ｒ１）Ｒ１、
３３）−ＯＣ（Ｏ）Ｒ１、
３４）−Ｃ（Ｏ）Ｒ１、
３５）−ＮＨＣ（Ｏ）ＮＨ２、
３６）−ＮＨＣ（Ｏ）ＮＨＲ１、
３７）−ＮＨＣ（Ｏ）Ｎ（Ｒ１）Ｒ１、
３８）−ＮＲ１Ｃ（Ｏ）ＮＨ２、
３９）−ＮＲ１Ｃ（Ｏ）ＮＨＲ１、
４０）−ＮＲ１Ｃ（Ｏ）Ｎ（Ｒ１）Ｒ１、
４１）−ＮＨＳ（Ｏ）２Ｒ１、
４２）−ＮＲ１Ｓ（Ｏ）２Ｒ１、
４３）−Ｓ（Ｏ）２ＮＨ２、
４４）−Ｓ（Ｏ）２ＮＨＲ１、
４５）−Ｓ（Ｏ）２Ｎ（Ｒ１）Ｒ１、
４６）−Ｓ（Ｏ）Ｒ１、
４７）−Ｓ（Ｏ）２Ｒ１、
４８）−ＯＳ（Ｏ）２Ｒ１、
４９）−Ｓ（Ｏ）２ＯＲ１、
５０）−ベンジル、
５１）−Ｎ３、又は
５２）−Ｃ（−Ｎ＝Ｎ−）（ＣＦ３）
であり、ここで、ベンジル基は、１、２又は３個のＲＡ又はＲ１置換基で置換されていてもよい］の化合物、又はその塩もしくはプロドラッグ。
【請求項２】
一般式III又はIV：
【化２】
2015504902.tif 000002
［式中、Ｚ及びＲ２はそれぞれ請求項１に定義の通りであり、ｍは１〜６の整数であり、そして、ｍが２以上の場合、Ｘｉは、同じか又は異なり、それぞれ独立にＮＲ１、ＣＨ２、Ｏ又はＳであり、ここで、Ｒ１は請求項１に定義の通りであり、Ｌｉは、同じか又は異なり、それぞれ独立に請求項１に定義のＬであり、
そして、Ｒ３及びＲ４は、同じか又は異なり、それぞれ独立にＨ、請求項１に定義のようなＲ１であるか、又はＮと一緒になって、Ｎ、Ｏ及びＳから選ばれる１個又は複数個の他のヘテロ原子を含んでいてもよい３〜７員の環を形成し、その環は１個又は複数個のＲ１又はＲＡで置換されていてもよい］の化合物、又はその塩もしくはプロドラッグである、請求項１に記載の化合物。
【請求項３】
式IIA、式IIBまたは式IIC：
【化３】
2015504902.tif 000003
［式中、Ｒ１、Ｗ及びＲ２は、それぞれ請求項１に定義の通りであり、Ｈｅｔは、請求項１に定義のような１個又は複数個のＲ１又はＲＡで置換されていてもよい３〜７員のヘテロサイクルであり、Ｒ５及びＲ６は、同じか又は異なり、それぞれ独立に請求項１に定義のようなＬであるか、又はＣと一緒になって、Ｎ、Ｏ及びＳから選ばれる１個又は複数個のヘテロ原子を含んでいてもよい５〜７員の環を形成し、その環は１個又は複数個のＲ１又はＲＡで置換されていてもよい］の化合物、又はその塩もしくはプロドラッグである、請求項１に記載の化合物。
【請求項４】
Ｒ５及びＲ６が一緒になって形成される環が、４個のＮを含む５員環である、請求項３に記載の化合物。
【請求項５】
Ｒ２がベンジルである、請求項１〜４のいずれか１項に記載の化合物。
【請求項６】
Ｒ２がＨである、請求項１に記載の化合物。
【請求項７】
Ｗが下記式：
【化４】
2015504902.tif 000004
である、請求項１に記載の化合物。
【請求項８】
式VIA：
【化５】
2015504902.tif 000005
［式中、Ｚ、Ｌ、Ｒ１及びＲ２は、それぞれ請求項１に定義の通りであり、
そして、Ｒ３及びＲ４は、同じか又は異なり、それぞれ独立に、Ｈ、Ｒ１
、またはＲ３及びＲ４は、Ｎと一緒になって、Ｎ、Ｏ及びＳから選ばれる１個又は複数個のヘテロ原子を含んでいてもよい３〜７員の環を形成し、その環は１個又は複数個のＲ１又はＲＡで置換されていてもよい］の化合物、又はその塩もしくはプロドラッグ。
【請求項９】
Ｚが、ＣＯ２Ｍｅ又は２−メチル−２Ｈ−テトラゾール−５−イルであり；
Ｒ２が、ベンジル、３−チエニルメチル又は３−ピリジニルメチルであり；そして
Ｗが、ＮＨ−Ｌ−Ｎ（Ｒ１）Ｒ１であり、式中、ＬはＣ２−４アルキルであり、Ｒ１はＣ１−４アルキルであるか、又は（Ｒ１）及びＲ１は、それらが結合している窒素原子と一緒になって、Ｎ、Ｏ及びＳから選ばれる１個又は複数個の他のヘテロ原子を含んでいてもよい３〜７員の環を形成し、その環は１個又は複数個のＲ１又はＲＡで置換されていてもよい、請求項１に記載の化合物。
【請求項１０】
【表１−１】
2015504902.tif 000006
【表１−２】
2015504902.tif 000007
【表１−３】
2015504902.tif 000008
【表１−４】
2015504902.tif 000009
【表１−５】
2015504902.tif 000010
【表１−６】
2015504902.tif 000011
【表１−７】
2015504902.tif 000012
【表１−８】
2015504902.tif 000013
【表１−９】
2015504902.tif 000014
【表１−１０】
2015504902.tif 000015
【表１−１１】
2015504902.tif 000016
である化合物、又はその塩もしくはプロドラッグ。
【請求項１１】
該化合物が下記式：
【化６】
2015504902.tif 000017
またはその薬学的に許容可能な塩である、請求項１に記載の化合物。
【請求項１２】
該化合物が下記式：
【化７】
2015504902.tif 000018
の臭化水素酸塩である、請求項１に記載の化合物。
【請求項１３】
請求項１〜１２のいずれか１項に定義された化合物、又はその塩もしくはプロドラッグの造血幹細胞増殖のための使用。
【請求項１４】
造血幹細胞がヒト細胞である、請求項１３に記載の使用。
【請求項１５】
幹細胞及び前駆細胞の増殖方法であって、該方法は、出発細胞集団を、請求項１〜１２のいずれか１項に定義された化合物、又はその塩もしくはプロドラッグを含む薬剤と共に、任意に生物分子又は別の小分子である少なくとも一つの細胞増殖因子と共にインビトロ又はエクスビボにおける培養することを含む方法。
【請求項１６】
出発細胞集団が、動員末梢血（ｍＰＢ）、骨髄（ＢＭ）又は臍帯血（ＵＣＢ）から採取されたＣＤ３４＋細胞を含む、請求項１５に記載の方法。
【請求項１７】
該出発細胞集団が、一または二臍帯血単位から精製されたＣＤ３４＋細胞から本質的になる、請求項１５または１６に記載の方法。
【請求項１８】
該出発細胞集団が、該化合物の存在下で、約２日〜約２１日間培養される、請求項１５〜１７のいずれか１項に記載の方法。
【請求項１９】
該化合物が、該出発細胞集団に、１ｎMと３０００ｎMとの間の濃度で、投与される、請求項１５〜１８のいずれか１項に記載の方法。
【請求項２０】
該生物分子が、インターロイキン−３（ＩＬ−３）、顆粒球・マクロファージコロニー刺激因子（ＧＭ−ＣＳＦ）、トロンボポエチン（ＴＰＯ）、ＦＭＳ様チロシンキナーゼ３リガンド（ＦｌＴ３−Ｌ）、幹細胞因子（ＳＣＦ）、インターロイキン−６（ＩＬ−６）、またはその組み合わせを含む、請求項１５〜１９のいずれか１項に記載の方法。
【請求項２１】
該他の小分子が、ＳｔｅｍＲｅｇｅｎｉｎ１である、請求項１５に記載の方法。
【請求項２２】
請求項１５〜２１のいずれか１項に定義された方法に従って増殖された細胞集団。
【請求項２３】
請求項１〜１２のいずれか１項に定義された化合物を用いて増殖された細胞集団、あるいは請求項１〜１２のいずれか１項に定義された化合物、またはその塩若しくはプロドラッグ、及び薬学的に許容可能な担体を含む医薬組成物。
【請求項２４】
対象における造血障害／造血器悪性疾患、自己免疫疾患及び／又は遺伝性免疫不全疾患を治療するための医薬組成物であって、請求項１〜１２のいずれか１項に定義された化合物を用いて増殖された造血幹細胞、又は請求項１〜１２のいずれか１項に定義された化合物又はその塩もしくはプロドラッグを含む医薬組成物。
【請求項２５】
造血障害／造血器悪性疾患、自己免疫疾患及び／又は遺伝性免疫不全疾患が、骨髄不全状態、世界的に関心の高い様々な先天性疾患（例えば鎌状赤血球貧血及びサラセミア）、狼瘡、急性骨髄性白血病、急性リンパ芽球性白血病、慢性骨髄性白血病、慢性リンパ球性白血病、骨髄増殖性疾患、骨髄異形成症候群、多発性骨髄腫、非ホジキンリンパ腫、ホジキン病、再生不良性貧血、真性赤血球系無形成、ヘモグロビン尿症、ファンコニ貧血、サラセミア、鎌状赤血球貧血、ウィスコット−アルドリッチ症候群、先天性代謝異常（とりわけゴーシェ病）を含む、請求項２４に記載の医薬組成物。
【請求項２６】
造血幹細胞の増殖に使用するためのキットであって、請求項１〜１２のいずれか１項に定義された化合物、及び使用説明書を含み、該キットは生物分子又は別の小分子である少なくとも一つの細胞増殖因子を含んでいてもよいキット。
【手続補正２】
【補正対象書類名】明細書
【補正対象項目名】００２７
【補正方法】変更
【補正の内容】
【００２７】
[0031]式Ｉ、II、III、IV、Ｖ及びVIにおいて、置換基は以下に概説したように定義される。
[0032]Ｚは：１）−Ｐ（Ｏ）（ＯＲ１）（ＯＲ１）、２）−Ｃ（Ｏ）ＯＲ１、３）−Ｃ（Ｏ）ＮＨＲ１、４）−Ｃ（Ｏ）Ｎ（Ｒ１）Ｒ１、５）−Ｃ（Ｏ）Ｒ１、６）−ＣＮ、７）−ＳＲ１、８）−Ｓ（Ｏ）２ＮＨ２、９）−Ｓ（Ｏ）２ＮＨＲ１、１０）−Ｓ（Ｏ）２Ｎ（Ｒ１）Ｒ１、１１）−Ｓ（Ｏ）Ｒ１、１２）−Ｓ（Ｏ）２Ｒ１、１３）−Ｌ、１４）−ベンジル（１、２又は３個のＲＡ又はＲ１置換基で置換されていてもよい）、１５）−Ｌ−ヘテロアリール（１個又は複数個のＲＡ又はＲ１置換基で置換されていてもよく、置換基はＬ及びヘテロアリール基のいずれか又は両方に結合されている）、１６）−Ｌ−ヘテロサイクリル（１個又は複数個のＲＡ又はＲ１置換基で置換されていてもよく、置換基はＬ及びヘテロサイクリル基のいずれか一方又は両方に結合されている）、１７）−Ｌ−アリール（１個又は複数個のＲＡ又はＲ１置換基で置換されていてもよく、置換基はＬ及びアリール基のいずれか又は両方に結合されている）、１８）−ヘテロアリール（１個又は複数個のＲＡ又はＲ１置換基で置換されていてもよい）、又は１９）−アリール（１個又は複数個のＲＡ又はＲ１置換基で置換されていてもよい）である。このリスト中、各置換基は、それがまだ存在していなければ、Ｌ基に結合されてもよく；（Ｒ１）及びＲ１が窒素原子に結合されている場合、それらは窒素原子と一緒になって、Ｎ、Ｏ及びＳから選ばれる１個又は複数個の他のヘテロ原子を含んでいてもよい３〜７員の環を形成してもよく、その環は１個又は複数個のＲ１又はＲＡで置換されていてもよい。
【手続補正３】
【補正対象書類名】明細書
【補正対象項目名】００３１
【補正方法】変更
【補正の内容】
【００３１】
[0036]Ｒ１は：１）−Ｈ、２）−Ｃ１−６アルキル、３）−Ｃ２−６アルケニル、４）−Ｃ２−６アルキニル、５）−Ｃ３−７シクロアルキル、６）−Ｃ３−７シクロアルケニル、７）−Ｃ１−５過フッ素化アルキル、８）−ヘテロサイクリル、９）−アリール、１０）−ヘテロアリール、１１）−ベンジル、又は１２）５−［（３ａＳ，４Ｓ，６ａＲ）−２−オキソヘキサヒドロ−１Ｈ−チエノ［３，４−ｄ］イミダゾール−４−イル］ペンタノイルである。このリスト中、アルキル、アルケニル、アルキニル、シクロアルケニル、過フッ素化アルキル、ヘテロサイクリル、アリール、ヘテロアリール及びベンジル基は、それぞれ独立に、１、２又は３個のＲＡ又はＲ１置換基で置換されていてもよい。
【手続補正４】
【補正対象書類名】明細書
【補正対象項目名】００４８
【補正方法】変更
【補正の内容】
【００４８】
[0055]本明細書において、“シクロアルケニル”という用語は、特定数の炭素原子をその中に有する単環式不飽和脂肪族炭化水素基を意味するものとする。例えば、Ｃ３−Ｃ７シクロアルケニルにおけるＣ３−Ｃ７は、単環式配列の３、４、５、６又は７個の炭素を有する基を含むと定義される。上記定義のＣ３−Ｃ７シクロアルケニルの例は、シクロペンテニル、シクロヘキセニルなどであるが、これらに限定されない。