【手続補正書】
【提出日】平成28年9月2日(2016.9.2)
【手続補正１】
【補正対象書類名】特許請求の範囲
【補正対象項目名】全文
【補正方法】変更
【補正の内容】
【特許請求の範囲】
【請求項１】
光増感物質とキトサンのコンジュゲートを含む、下記式（Ｉ）で表される化合物。
【化１】
2015516496.tif 000001
［前記式中、
ｎは、３以上の整数であり、
Ｒは、前記化合物においてｎ回出現し、
前記総Ｒｎ基の０．５％〜９９．５％において、各Ｒは、
Ｈ,
【化２】
2015516496.tif 000002
【化３】
2015516496.tif 000003
但し、ａは１、２、３、４または５であり；ＸはＢｒ、ＣｌまたはＯＨである。；
【化４】
2015516496.tif 000004
但し、各Ｒ1は、同一であっても異なっていてもよく、Ｈ、ＣＨ3および−（ＣＨ2）c−ＣＨ3から選択され；ｂは１、２、３、４または５であり；ｃは０、１、２、３、４または５である。;
【化５】
2015516496.tif 000005
但し、ＹはＯ；Ｓ；ＳＯ2；−ＮＣＨ3；または−Ｎ（ＣＨ2）eＣＨ3であり；ｄ＝１、２、３、４または５であり；ｅ＝１、２、３、４または５である。;
【化６】
2015516496.tif 000006
但し、Ｒ2は−（ＣＨ2）h−ＣＨ3または−ＣＯ−（ＣＨ2）h−ＣＨ3であり；ｆは１、２、３、４または５であり；ｇは１、２、３、４または５であり；ｈは０、１、２、３、４または５である。;
【化７】
2015516496.tif 000007
但し、Ｒ3は−（ＣＨ2）j−ＣＨ3であり；ｉは１〜２００の整数、好ましくは１〜１０の整数であり；ｊは０、１、２、３、４または５であり；ｋは１、２、３、４または５である。;
【化８】
2015516496.tif 000008
但し、Ｒ3は−（ＣＨ2）j−ＣＨ3であり；ｉは１〜２００の整数、好ましくは１〜１０の整数であり；ｊは０、１、２、３、４または５である。;
【化９】
2015516496.tif 000009
但し、Ｒ3は−（ＣＨ2）j−ＣＨ3であり；ｉは１〜２００の整数、好ましくは１〜１０の整数であり；ｊは０、１、２、３、４または５であり；各Ｒ1は同一であっても異なっていてもよく、Ｈ、ＣＨ3および−（ＣＨ2）c−ＣＨ3から選択され；ｃは０、１、２、３、４または５である。;
【化１０】
2015516496.tif 000010
但し、Ｒ3＝−（ＣＨ2）j−ＣＨ3であり；ｉは１〜２００の整数、好ましくは１〜１０の整数であり；ｊは０、１、２、３、４または５である。;
【化１１】
2015516496.tif 000011
但し、Ｒ3＝−（ＣＨ2）j−ＣＨ3であり；ｉは１〜２００の整数、好ましくは１〜１０の整数であり；Ｌは１、２、３、４、５、６、７、８、９または１０であり；ｊは０、１、２、３、４または５である。;
【化１２】
2015516496.tif 000012
および
【化１３】
2015516496.tif 000013
但し、ｍは１、２、３、４または５である。;
から選択される基Ａであり、
前記総Ｒｎ基の０．５％〜９９．５％において、各Ｒは、
【化１４】
2015516496.tif 000014
から選択される基Ｂであり、
但し、ｐは０、１、２、３、４または５であり；ｑは１、２、３、４または５であり；ｒは１、２、３、４または５である。;
Ｒ4は、
【化１５】
2015516496.tif 000015
から選択される基である。；
Ｗは、Ｏ、Ｓ、ＮＨまたはＮ（ＣＨ3）から選択される基である。；
Ｒ5は、−（ＣＨ2）s−ＣＯ−；−（ＣＨ2）s−Ｚ−（ＣＨ2）t−ＣＯ−および−（ＣＨ2）s−Ｚ−（ＣＨ2）t−Ｚ−ＣＯ−から選択される基であり；ｓは０、１、２、３、４または５であり；ｔは０、１、２、３、４または５である。；
Ｚは、ＮＨ、Ｏ、Ｓ、またはＳＯ2である。；
Ｒ6は、−ＣＮおよびＣＨ3から選択される基である。；
Ｒ7は、
【化１６】
2015516496.tif 000016
から選択される基である。；
Ｖは、ＣＯ、ＳＯ2、ＰＯ、ＰＯ2ＨまたはＣＨ2から選択される基である。；
Ｒ8は、同一であっても異なっていてもよく、Ｈ、−ＯＨ、−ＯＣＨ3、−ＣＨ3、−ＣＯＣＨ3、Ｃ（ＣＨ3）4、−ＮＨ2、−ＮＨＣＨ3、−Ｎ（ＣＨ3）2および−ＮＣＯＣＨ3から選択される基（ｏ、ｍまたはｐ位で置換）である。；
各Ｒ基は、同一であっても異なっていてもよい。］
【請求項２】
ｎは１０〜１００の整数である、請求項１に記載の化合物。
【請求項３】
Ｒ4は、
【化１７】
2015516496.tif 000017
から選択される、請求項１または２に記載の化合物。
【請求項４】
Ｒ7は、
【化１８】
2015516496.tif 000018
から選択される、請求項１〜３のいずれか１項に記載の化合物。
【請求項５】
Ｒ4は、ＴＰＣa1またはＴＰＣa2である、請求項３に記載の化合物。
【請求項６】
基Ａは、総Ｒｎ基の７０〜９５％であり、基Ｂは、総Ｒｎ基の５〜３０％である、請求項１〜５のいずれか１項に記載の化合物。
【請求項７】
Ｒ基の各基Ａは、
【化１９】
2015516496.tif 000019
【化２０】
2015516496.tif 000020
但し、好ましくは各Ｒ1はＣＨ3であり、ｂは１である。;
【化２１】
2015516496.tif 000021
但し、好ましくはＹは−ＮＣＨ3であり、ｄは１である。;
【化２２】
2015516496.tif 000022
但し、好ましくはｊは０または１であり；ｉは３または６であり、ｋは１である。;
【化２３】
2015516496.tif 000023
但し、好ましくはｊは１であり、ｉは２である。;
【化２４】
2015516496.tif 000024
但し、好ましくはｊは０または１であり、ｉは２、４または５であり、Ｌは１である。;
【化２５】
2015516496.tif 000025
および
【化２６】
2015516496.tif 000026
但し、好ましくはｍは１である。；
から選択され、各Ｒ基は同一であっても異なっていてもよい、請求項１〜６のいずれか１項に記載の化合物。
【請求項８】
Ｒ基の各基Ｂは、
【化２７】
2015516496.tif 000027
但し、好ましくはｐは１である。;
【化２８】
2015516496.tif 000028
但し、好ましくはｐは１であり、ｑは１である。;
【化２９】
2015516496.tif 000029
但し、好ましくはｐは１である。；
【化３０】
2015516496.tif 000030
但し、好ましくはｐは１である；
から選択され、各Ｒ基は同一であっても異なっていてもよい、請求項１〜７のいずれか１項に記載の化合物。
【請求項９】
前記化合物は、下記に記載の化合物から選択される、請求項１〜８のいずれか１項に記載の化合物。
【化３１】
2015516496.tif 000031
【化３２】
2015516496.tif 000032
【化３３】
2015516496.tif 000033
【化３４】
2015516496.tif 000034
【化３５】
2015516496.tif 000035
【化３６】
2015516496.tif 000036
【化３７】
2015516496.tif 000037
【化３８】
2015516496.tif 000038
【請求項１０】
インビトロまたは生体外で分子を細胞のサイトゾル内に導入する方法、あるいは、インビボで分子をヒト以外の動物の細胞のサイトゾル内に導入する方法であって、
導入対象分子と請求項１〜９のいずれか１項に定義された化合物とを前記細胞に接触させること、および、
前記化合物の光増感剤を活性化するのに有効な波長の光を前記細胞に照射することにより、前記分子をサイトゾル内に放出することを含む、方法。
【請求項１１】
インビトロまたは生体外で細胞死を達成する方法、あるいは、インビボでヒト以外の動物の細胞死を達成する方法であって、
請求項１〜９のいずれか１項に定義された化合物を前記細胞に接触させること、および、
前記化合物の光増感剤を活性化するのに有効な波長の光を前記細胞に照射することにより、前記細胞を死に至らしめる活性酸素種を生成することを含む、方法。
【請求項１２】
インビトロまたは生体外で抗原分子またはその一部を細胞表面上に発現させる方法、あるいは、インビボで抗原分子またはその一部をヒト以外の動物の細胞表面上に発現させる方法であって、
前記抗原分子と請求項１〜９のいずれか１項に定義された化合物とを前記細胞に接触させること、および、
前記化合物の光増感剤を活性化するのに有効な波長の光を前記細胞に照射することを含み、
前記抗原分子は前記細胞のサイトゾル内に放出され、免疫応答を刺激するのに十分な大きさの前記抗原分子またはその一部は前記細胞の表面上に提示される、方法。
【請求項１３】
請求項１〜９のいずれか１項に定義された化合物と、
１つ以上の医薬的に許容される希釈剤、担体または賦形剤と、
任意選択で内在化対象分子とを含む、医薬組成物。
【請求項１４】
療法、好ましくは癌療法、遺伝子療法または免疫応答を刺激するのに使用される、請求項１〜９および１３のいずれか１項に定義された化合物または組成物。
【請求項１５】
対象における病気、疾患または感染、好ましくは異常なもしくは過剰な細胞成長が明らかである、または異常に上昇したもしくは異常に抑制された遺伝子発現が明らかである、特に好ましくは前記病気が癌である場合の治療または予防に使用される、請求項１〜９および１３のいずれか１項に定義された化合物または組成物と、任意選択で内在化対象分子。
【請求項１６】
前記治療または予防は、導入対象分子と前記化合物または組成物とを前記対象における細胞に接触させること、および、前記化合物の光増感剤を活性化するのに有効な波長の光を前記細胞に照射することを含む、請求項１５に定義された使用のための化合物または組成物。
【請求項１７】
前記導入対象分子は、細胞毒性分子、好ましくはブレオマイシンである、請求項１６に定義された使用のための化合物または組成物。
【請求項１８】
前記治療または予防は、前記化合物または組成物を前記対象における細胞に接触させること、および、前記化合物の光増感剤を活性化するのに有効な波長の光を前記細胞に照射することにより、前記細胞を死に至らしめる活性酸素種を生成することを含む、請求項１５に定義された使用のための化合物または組成物。
【請求項１９】
免疫応答を生じさせることによって、好ましくはワクチン接種の方法で、対象における病気、疾患または感染を治療するまたは予防するのに使用される、請求項１〜９または１３のいずれか１項に定義された化合物または組成物。
【請求項２０】
前記治療または予防は、前記化合物または組成物を対象における細胞に接触させること、および、前記化合物の光増感剤を活性化するのに有効な波長の光を前記細胞に照射することを含み、
前記抗原分子は前記細胞のサイトゾル内に放出され、免疫応答を刺激するのに十分な大きさの前記抗原分子またはその一部は前記細胞の表面上に提示される、請求項１９に定義された化合物または組成物。
【請求項２１】
請求項１０〜１２のいずれか１項に定義された方法によって得られる、細胞または細胞集団。
【請求項２２】
療法、好ましくは癌療法、遺伝子療法または免疫応答を刺激するのに使用される、請求項２１に記載の細胞または細胞集団。
【請求項２３】
患者における病気、疾患または感染を治療するまたは予防するための方法であって、
請求項１〜９および１３のいずれか１項に定義された化合物または組成物と任意選択で内在化対象分子とを、請求項１０に定義された方法によって、インビトロ、インビボまたは生体外（ex vivo）で１つ以上の細胞に導入すること、および、
必要に応じて、前記細胞を前記患者に投与することを含み、
前記病気、疾患または感染において、好ましくは異常なもしくは過剰な細胞成長が明らかである、または異常に上昇したもしくは異常に抑制された遺伝子発現が明らかである、特に好ましくは前記病気が癌である、または好ましくは前記方法において免疫応答が生じる、好ましくは前記方法はワクチン接種である、方法。
【請求項２４】
請求項１〜９および１３のいずれか１項に定義された化合物または組成物と、内在化対象分子とを含むキットであって、好ましくは対象における病気、疾患または感染を治療するまたは予防するために、同時に、別個に、または順に使用される、好ましくは療法、好ましくは癌療法、遺伝子療法または免疫応答を刺激するための、キット。