【誤訳訂正書】
【提出日】平成28年5月2日(2016.5.2)
【誤訳訂正１】
【訂正対象書類名】特許請求の範囲
【訂正対象項目名】全文
【訂正方法】変更
【訂正の内容】
【特許請求の範囲】
【請求項１】
標的核酸と相補的な領域を含み、そしてホスホロチオエートまたはホスホロジチオエート結合の少なくとも１つ及び２’位置においてＯ−メチル基で改変されたヌクレオチドの少なくとも１つを含む、１９〜１２１ｎｔの長さの第１鎖と、
前記標的核酸と相補的な前記第１鎖の前記領域と相補的に結合し、ホスホロチオエートまたはホスホロジチオエート結合の少なくとも１つ及び２’位置においてＯ−メチル基で改変されたヌクレオチドの少なくとも１つを含み、そしてその３’末端に結合したコレステロール部分をさらに含む、１３〜２１ｎｔの長さの第２鎖と、
を含むＲＮＡｉ誘導用二本鎖核酸分子であって、前記第１鎖が、前記第２鎖が結合する二本鎖領域及び前記第２鎖が結合しない一本鎖領域を有するように、前記第２鎖が、前記第１鎖に結合し、そして前記第１鎖の５’末端及び前記第２鎖の３’末端が、平滑末端を形成する、前記ＲＮＡｉ誘導用二本鎖核酸分子。
【請求項２】
前記第１鎖が、２４〜１２１ｎｔの長さである、請求項１に記載の核酸分子。
【請求項３】
前記第１鎖の長さは、１９〜３１ｎｔであることを特徴とする請求項１に記載の核酸分子。
【請求項４】
前記第１鎖が、１〜４８個のホスホロチオエートまたはホスホロジチオエート結合を含む、請求項１に記載の核酸分子。
【請求項５】
前記第１鎖が、１〜３１個のホスホロチオエートまたはホスホロジチオエート結合を含む、請求項２に記載の核酸分子。
【請求項６】
前記第２鎖が、１〜１７個のホスホロチオエートまたはホスホロジチオエート結合を含む、請求項４に記載の核酸分子。
【請求項７】
前記第１鎖の、標的核酸と相補的な領域の外側のヌクレオチドが、ホスホロチオエートまたはホスホロジチオエート結合により接続されていることを特徴とする請求項６に記載の核酸分子。
【請求項８】
前記核酸分子が、ホスホロチオエート結合の少なくとも１つを含む、請求項１に記載の核酸分子。
【請求項９】
前記標的核酸は、ｍＲＮＡ、ｍｉｃｒｏＲＮＡ、ｐｉＲＮＡ、コードＤＮＡ配列及び非コードＤＮＡ配列中いずれか一つであることを特徴とする請求項１に記載の核酸分子。
【請求項１０】
前記第１鎖で前記一本鎖領域を構成するヌクレオチド中少なくとも一つ以上が巨大塩基類似体を含むことを特徴とする請求項１に記載のＲＮＡｉ誘導用核酸分子。
【請求項１１】
前記標的核酸は、結合組織成長因子（ＣＴＧＦ）をコードするｍＲＮＡであり、前記ＲＮＡｉを誘導する二本鎖の核酸分子は配列番号１４９および１５０の塩基対、配列番号１５１および１５２の塩基対、および配列番号１５３および１５４の塩基対から選択された塩基対を持つことを特徴とする請求項１に記載のＲＮＡｉ誘導用核酸分子。
【請求項１２】
請求項１〜１１のいずれか一項に記載の核酸分子を含む遺伝子発現抑制用組成物。
【請求項１３】
請求項１〜１１のいずれか一項に記載の前記核酸分子をインビトロの細胞内に導入させる工程を含む、細胞内目的遺伝子の発現抑制方法。
【請求項１４】
結合組織成長因子（ＣＴＧＦ）をコードするｍＲＮＡを標的核酸とする請求項１〜１１のいずれか一項に記載の核酸分子を含む、ＣＴＧＦ関連疾病または障害の治療または予防用医薬組成物。
【請求項１５】
前記ＣＴＧＦ関連疾病または障害は、ケロイド、腎臓繊維症、強皮症、肺繊維症、肝繊維症、関節炎、高血圧、腎臓障害、血管形成関連障害、皮膚繊維症障害および心血管系障害からなる群から選択されることを特徴とする請求項１４に記載の医薬組成物。
【請求項１６】
前記核酸分子に配列番号１４９および１５０の塩基対、配列番号１５１および１５２の塩基対、および配列番号１５３および１５４の塩基対で構成された群から選択された塩基対を持つことを特徴とする請求項１４に記載の医薬組成物。
【請求項１７】
ＣＴＧＦをコードするｍＲＮＡと相補的な領域を含み、そしてホスホロチオエートまたはホスホロジチオエート結合の少なくとも１つ及び２’位置においてＯ−メチル基で改変されたヌクレオチドの少なくとも１つを含み、そして配列番号１５４で表される塩基配列を含む、１９〜１２１ｎｔの長さの第１鎖と、
前記標的核酸と相補的な前記第１鎖の前記領域と相補的に結合し、ホスホロチオエートまたはホスホロジチオエート結合の少なくとも１つ及び２’位置においてＯ−メチル基で改変されたヌクレオチドの少なくとも１つを含み、そしてその３’末端に結合したコレステロール部分をさらに含み、そして配列番号１５３で表される塩基配列を含む、１３〜２１ｎｔの長さの第２鎖と、
を含む結合組織成長因子（ＣＴＧＦ）発現抑制用ＲＮＡｉ誘導用二本鎖核酸分子であって、前記第１鎖が、前記第２鎖が結合する二本鎖領域及び前記第２鎖が結合しない一本鎖領域を有するように、前記第２鎖が、前記第１鎖に結合し、そして前記第１鎖の５’末端及び前記第２鎖の３’末端が、平滑末端を形成する、前記ＲＮＡｉ誘導用二本鎖核酸分子。
【誤訳訂正２】
【訂正対象書類名】明細書
【訂正対象項目名】００９３
【訂正方法】変更
【訂正の内容】
【００９３】
＜ｃｐ−ｌａｓｉＲＮＡ（ｓｕｒｖｉｖｉｎ）３１ｍｅｒ＞
ｃｐ−ｌａｓｉＲＮＡ（ｓｕｒｖｉｖｉｎ）Ａｎｔｉｓｅｎｓｅ ３１ｎｔ：５’ＵＧＡＡＡＡＵＧＵＵＧＡＵＣＵＣＣＵＵＵＣＣＵＡＡＧＡ＊Ｃ＊Ａ＊Ｔ＊Ｔ３’（配列番号１６９）
ｃｐ−ｌａｓｉＲＮＡ（ｓｕｒｖｉｖｉｎ）Ｓｅｎｓｅ：５’ＧＡＧＡＵＣＡＡＣＡＵＵＵＵ＊Ｃ＊Ａ＊ｃｈｏｌｅｓｔｅｒｏｌ．３’（配列番号１７０）
＜ｃｐ−ｌａｓｉＲＮＡ（ｓｕｒｖｉｖｉｎ）２１ｍｅｒ＞
ｃｐ−ｌａｓｉＲＮＡ（ｓｕｒｖｉｖｉｎ）Ａｎｔｉｓｅｎｓｅ ２１ｎｔ：５’ＵＧＡＡＡＡＵＧＵＵＧＡＵＣＵＣＣＵ＊Ｕ＊Ｕ＊Ｃ＊Ｃ３’（配列番号１７１）
ｃｐ−ｌａｓｉＲＮＡ（ｓｕｒｖｉｖｉｎ）Ｓｅｎｓｅ：５’ＧＡＧＡＵＣＡＡＣＡＵＵＵＵ＊Ｃ＊Ａ＊ｃｈｏｌｅｓｔｅｒｏｌ．３’（配列番号１７０）
下線：ＯＭｅ改変、＊：ＰＳ（ホスホロチオエート結合）
＜ｃｐ−ｌａｓｉＲＮＡ（ＣＴＧＦ）３１ｍｅｒ＞
ｃｐ−ｌａｓｉＲＮＡ（ＣＴＧＦ）Ａｎｔｉｓｅｎｓｅ ３１ｎｔ：５’ＵＣＵＵＣＣＡＧＵＣＧＧＵＡＡＧＣＣＧＣＧＡＧＧＧＣＡ＊Ｇ＊Ｇ＊Ｃ＊Ｃ３’（配列番号１７４）
ｃｐ−ｌａｓｉＲＮＡ（ＣＴＧＦ）Ｓｅｎｓｅ：５’ＣＴＴＡＣＣＧＡＣＴＧＧＡＡ＊Ｇ＊Ａ＊ｃｈｏｌ．３’（配列番号１７５）
＜ｃｐ−ｌａｓｉＲＮＡ（ＣＴＧＦ）２１ｍｅｒ＞
ｃｐ−ｌａｓｉＲＮＡ（ＣＴＧＦ）Ａｎｔｉｓｅｎｓｅ ２１ｎｔ：５’ＵＣＵＵＣＣＡＧＵＣＧＧＵＡＡＧＣ＊Ｃ＊Ｇ＊Ｃ＊Ｇ ３’（配列番号１７６）
ｃｐ−ｌａｓｉＲＮＡ（ＣＴＧＦ）Ｓｅｎｓｅ：５’ＣＴＴＡＣＣＧＡＣＴＧＧＡＡ＊Ｇ＊Ａ＊ｃｈｏｌ．３’（配列番号１７５）
下線：ＯＭｅ改変、＊：ＰＳ（ホスホロチオエート結合）
【誤訳訂正３】
【訂正対象書類名】明細書
【訂正対象項目名】００９７
【訂正方法】変更
【訂正の内容】
【００９７】
＜ｃｐ−ｌａｓｉＲＮＡ（ｓｕｒｖｉｖｉｎ）＞
ｃｐ−ｌａｓｉＲＮＡ（ｓｕｒｖｉｖｉｎ）Ａｎｔｉｓｅｎｓｅ ３１ｎｔ：５’ＵＧＡＡＡＡＵＧＵＵＧＡＵＣＵＣＣＵＵＵＣＣＵＡＡＧＡ＊Ｃ＊Ａ＊Ｔ＊Ｔ３’（配列番号１６９）
ｃｐ−ｌａｓｉＲＮＡ（ｓｕｒｖｉｖｉｎ）Ｓｅｎｓｅ：５’ＧＡＧＡＵＣＡＡＣＡＵＵＵＵ＊Ｃ＊Ａ＊ｃｈｏｌｅｓｔｅｒｏｌ．３’（配列番号１７０）
下線：ＯＭｅ改変、＊：ＰＳ（ホスホロチオエート結合又はホスホロジチオエート結合）
【誤訳訂正４】
【訂正対象書類名】明細書
【訂正対象項目名】０１０１
【訂正方法】変更
【訂正の内容】
【０１０１】
ｃｐ−ｌａｓｉＲＮＡ（ＣＴＧＦ）Ａｎｔｉｓｅｎｓｅ Ｒａｔ：５’−ＵＣＵＵＣＣＡＧＵＣＧＧＵＡＧＧＣＡＧＣＵＡＧＧＧＣＡ＊Ｇ＊Ｇ＊Ｇ＊Ｃ−３’（配列番号１７７）
ｃｐ−ｌａｓｉＲＮＡ（ＣＴＧＦ）Ｓｅｎｓｅ Ｒａｔ：５’−ＣＣＴＡＣＣＧＡＣＴＧＧＡＡ＊Ｇ＊Ａ＊ｃｈｏｌｅｔｅｒｏｌ．３’（配列番号１７８）
下線：ＯＭｅ改変、＊：ＰＳ（ホスホロチオエート結合）
ｓｉＲＮＡとしては下記を利用した。
ｓｉＲＮＡ（ＣＴＧＦ）ａｎｔｉｓｅｎｓｅ：５’−ＣＵＧＣＣＵＡＣＣＧＡＣＵＧＧＡＡＧＡＴＴ−３’（配列番号１７９）
ｓｉＲＮＡ（ＣＴＧＦ）ｓｅｎｓｅ：５’−ＣＵＧＣＣＵＡＣＣＧＡＣＵＧＧＡＡＧＡＴＴ−３’（配列番号１８０）
下線：ＯＭｅ改変