【手続補正書】
【提出日】平成28年2月16日(2016.2.16)
【手続補正１】
【補正対象書類名】特許請求の範囲
【補正対象項目名】全文
【補正方法】変更
【補正の内容】
【特許請求の範囲】
【請求項１】
哺乳動物に又は哺乳動物の細胞に異種ポリヌクレオチド配列を送達する又は導入する方法におけるアデノ随伴ウイルス（ＡＡＶ）ベクターの使用であって、前記ベクターは異種ポリヌクレオチド配列を含み、前記ベクターは、
ＭＡＡＤＧＹＬＰＤＷＬＥＤＮＬＳＥＧＩＲＥＷＷＤＬＫＰＧＡＰＫＰＫＡＮＱＱＫＱＤＮＧＲＧＬＶＬＰＧＹＫＹＬＧＰＦＮＧＬＤＫＧＥＰＶＮＡＡＤＡＡＡＬＥＨＤＫＡＹＤＱＱＬＱＡＧＤＮＰＹＬＲＹＮＨＡＤＡＥＦＱＥＲＬＱＥＤＴＳＦＧＧＮＬＧＲＡＶＦＱＡＫＫＲＶＬＥＰＬＧＬＶＥＳＰＶＫＴＡＰＧＫＫＲＰＶＥＰＳＰＱＲＳＰＤＳＳＴＧＩＧＫＫＧＱＱＰＡＫＫＲＬＮＦＧＱＴＧＤＳＥＳＶＰＤＰＱＰＩＧＥＰＰＡＧＰＳＧＬＧＳＧＴＭＡＡＧＧＧＡＰＭＡＤＮＮＥＧＡＤＧＶＧＳＳＳＧＮＷＨＣＤＳＴＷＬＧＤＲＶＩＴＴＳＴＲＴＷＡＬＰＴＹＮＮＨＬＹＫＱＩＳＮＧＴＳＧＧＳＴＮＤＮＴＹＦＧＹＳＴＰＷＧＹＦＤＦＮＲＦＨＣＨＦＳＰＲＤＷＱＲＬＩＮＮＮＷＧＦＲＰＫＲＬＮＦＫＬＦＮＩＱＶＫＥＶＴＱＮＥＧＴＫＴＩＡＮＮＬＴＳＴＩＱＶＦＴＤＳＥＹＱＬＰＹＶＬＧＳＡＨＱＧＣＬＰＰＦＰＡＤＶＦＭＩＰＱＹＧＹＬＴＬＮＮＧＳＱＡＶＧＲＳＳＦＹＣＬＥＹＦＰＳＱＭＬＲＴＧＮＮＦＥＦＳＹＮＦＥＤＶＰＦＨＳＳＹＡＨＳＱＳＬＤＲＬＭＮＰＬＩＤＱＹＬＹＹＬＳＲＴＱＳＴＧＧＴＡＧＴＱＱＬＬＦＳＱＡＧＰＮＮＭＳＡＱＡＫＮＷＬＰＧＰＣＹＲＱＱＲＶＳＴＴＬＳＱＮＮＮＳＮＦＡＷＴＧＡＴＫＹＨＬＮＧＲＤＳＬＶＮＰＧＶＡＭＡＴＨＫＤＤＥＥＲＦＦＰＳＳＧＶＬＭＦＧＫＱＧＡＧＫＤＮＶＤＹＳＳＶＭＬＴＳＥＥＥＩＫＴＴＮＰＶＡＴＥＱＹＧＶＶＡＤＮＬＱＱＱＮＡＡＰＩＶＧＡＶＮＳＱＧＡＬＰＧＭＶＷＱＮＲＤＶＹＬＱＧＰＩＷＡＫＩＰＨＴＤＧＮＦＨＰＳＰＬＭＧＧＦＧＬＫＨＰＰＰＱＩＬＩＫＮＴＰＶＰＡＤＰＰＴＴＦＮＱＡＫＬＡＳＦＩＴＱＹＳＴＧＱＶＳＶＥＩＥＷＥＬＱＫＥＮＳＫＲＷＮＰＥＩＱＹＴＳＮＹＹＫＳＴＮＶＤＦＡＶＮＴＥＧＴＹＳＥＰＲＰＩＧＴＲＹＬＴＲＮＬの配列と９９％を超える一致率を有する、ＶＰ１配列を含む、使用。
【請求項２】
前記異種ポリヌクレオチド配列は、前記異種ポリヌクレオチド配列の転写を付与する発現制御要素に操作可能に結合されている、請求項１に記載の使用。
【請求項３】
タンパク質の発現又は機能が欠乏している哺乳動物を治療するための医薬の製造におけるアデノ随伴ウィルス（ＡＡＶ）ベクターの使用であって、前記ベクターは、欠乏している前記タンパク質の発現又は機能を修正することができるポリペプチドをコードする異種ポリヌクレオチドを含み、前記異種ポリヌクレオチドの配列は、当該異種ポリヌクレオチド配列の転写を付与する発現制御要素に操作可能に結合されており、前記ベクターは、
ＭＡＡＤＧＹＬＰＤＷＬＥＤＮＬＳＥＧＩＲＥＷＷＤＬＫＰＧＡＰＫＰＫＡＮＱＱＫＱＤＮＧＲＧＬＶＬＰＧＹＫＹＬＧＰＦＮＧＬＤＫＧＥＰＶＮＡＡＤＡＡＡＬＥＨＤＫＡＹＤＱＱＬＱＡＧＤＮＰＹＬＲＹＮＨＡＤＡＥＦＱＥＲＬＱＥＤＴＳＦＧＧＮＬＧＲＡＶＦＱＡＫＫＲＶＬＥＰＬＧＬＶＥＳＰＶＫＴＡＰＧＫＫＲＰＶＥＰＳＰＱＲＳＰＤＳＳＴＧＩＧＫＫＧＱＱＰＡＫＫＲＬＮＦＧＱＴＧＤＳＥＳＶＰＤＰＱＰＩＧＥＰＰＡＧＰＳＧＬＧＳＧＴＭＡＡＧＧＧＡＰＭＡＤＮＮＥＧＡＤＧＶＧＳＳＳＧＮＷＨＣＤＳＴＷＬＧＤＲＶＩＴＴＳＴＲＴＷＡＬＰＴＹＮＮＨＬＹＫＱＩＳＮＧＴＳＧＧＳＴＮＤＮＴＹＦＧＹＳＴＰＷＧＹＦＤＦＮＲＦＨＣＨＦＳＰＲＤＷＱＲＬＩＮＮＮＷＧＦＲＰＫＲＬＮＦＫＬＦＮＩＱＶＫＥＶＴＱＮＥＧＴＫＴＩＡＮＮＬＴＳＴＩＱＶＦＴＤＳＥＹＱＬＰＹＶＬＧＳＡＨＱＧＣＬＰＰＦＰＡＤＶＦＭＩＰＱＹＧＹＬＴＬＮＮＧＳＱＡＶＧＲＳＳＦＹＣＬＥＹＦＰＳＱＭＬＲＴＧＮＮＦＥＦＳＹＮＦＥＤＶＰＦＨＳＳＹＡＨＳＱＳＬＤＲＬＭＮＰＬＩＤＱＹＬＹＹＬＳＲＴＱＳＴＧＧＴＡＧＴＱＱＬＬＦＳＱＡＧＰＮＮＭＳＡＱＡＫＮＷＬＰＧＰＣＹＲＱＱＲＶＳＴＴＬＳＱＮＮＮＳＮＦＡＷＴＧＡＴＫＹＨＬＮＧＲＤＳＬＶＮＰＧＶＡＭＡＴＨＫＤＤＥＥＲＦＦＰＳＳＧＶＬＭＦＧＫＱＧＡＧＫＤＮＶＤＹＳＳＶＭＬＴＳＥＥＥＩＫＴＴＮＰＶＡＴＥＱＹＧＶＶＡＤＮＬＱＱＱＮＡＡＰＩＶＧＡＶＮＳＱＧＡＬＰＧＭＶＷＱＮＲＤＶＹＬＱＧＰＩＷＡＫＩＰＨＴＤＧＮＦＨＰＳＰＬＭＧＧＦＧＬＫＨＰＰＰＱＩＬＩＫＮＴＰＶＰＡＤＰＰＴＴＦＮＱＡＫＬＡＳＦＩＴＱＹＳＴＧＱＶＳＶＥＩＥＷＥＬＱＫＥＮＳＫＲＷＮＰＥＩＱＹＴＳＮＹＹＫＳＴＮＶＤＦＡＶＮＴＥＧＴＹＳＥＰＲＰＩＧＴＲＹＬＴＲＮＬの配列と９９％を超える一致率を有する、ＶＰ１配列を含み、前記ベクターは、前記ポリペプチドが発現された哺乳動物に投与される、使用。
【請求項４】
哺乳動物に又は哺乳動物の細胞に異種ポリヌクレオチド配列を送達する又は導入するための医薬の調製におけるアデノ随伴ウィルス（ＡＡＶ）ベクターの使用であって、前記哺乳動物は、ＡＡＶ−Ｒｈ７４に対して血清学的に陰性である、使用。
【請求項５】
哺乳動物に又は哺乳動物の細胞に異種ポリヌクレオチド配列を送達する又は導入するための医薬の調製におけるアデノ随伴ウィルス（ＡＡＶ）ベクター及び空のキャプシドＡＡＶ−Ｒｈ７４の使用。
【請求項６】
前記ベクターは、
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【請求項７】
前記アデノ随伴ウィルス（ＡＡＶ）ベクターは、
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ＭＡＡＧＧＧＡＰＭＡＤＮＮＥＧＡＤＧＶＧＳＳＳＧＮＷＨＣＤＳＴＷＬＧＤＲＶＩＴＴＳＴＲＴＷＡＬＰＴＹＮＮＨＬＹＫＱＩＳＮＧＴＳＧＧＳＴＮＤＮＴＹＦＧＹＳＴＰＷＧＹＦＤＦＮＲＦＨＣＨＦＳＰＲＤＷＱＲＬＩＮＮＮＷＧＦＲＰＫＲＬＮＦＫＬＦＮＩＱＶＫＥＶＴＱＮＥＧＴＫＴＩＡＮＮＬＴＳＴＩＱＶＦＴＤＳＥＹＱＬＰＹＶＬＧＳＡＨＱＧＣＬＰＰＦＰＡＤＶＦＭＩＰＱＹＧＹＬＴＬＮＮＧＳＱＡＶＧＲＳＳＦＹＣＬＥＹＦＰＳＱＭＬＲＴＧＮＮＦＥＦＳＹＮＦＥＤＶＰＦＨＳＳＹＡＨＳＱＳＬＤＲＬＭＮＰＬＩＤＱＹＬＹＹＬＳＲＴＱＳＴＧＧＴＡＧＴＱＱＬＬＦＳＱＡＧＰＮＮＭＳＡＱＡＫＮＷＬＰＧＰＣＹＲＱＱＲＶＳＴＴＬＳＱＮＮＮＳＮＦＡＷＴＧＡＴＫＹＨＬＮＧＲＤＳＬＶＮＰＧＶＡＭＡＴＨＫＤＤＥＥＲＦＦＰＳＳＧＶＬＭＦＧＫＱＧＡＧＫＤＮＶＤＹＳＳＶＭＬＴＳＥＥＥＩＫＴＴＮＰＶＡＴＥＱＹＧＶＶＡＤＮＬＱＱＱＮＡＡＰＩＶＧＡＶＮＳＱＧＡＬＰＧＭＶＷＱＮＲＤＶＹＬＱＧＰＩＷＡＫＩＰＨＴＤＧＮＦＨＰＳＰＬＭＧＧＦＧＬＫＨＰＰＰＱＩＬＩＫＮＴＰＶＰＡＤＰＰＴＴＦＮＱＡＫＬＡＳＦＩＴＱＹＳＴＧＱＶＳＶＥＩＥＷＥＬＱＫＥＮＳＫＲＷＮＰＥＩＱＹＴＳＮＹＹＫＳＴＮＶＤＦＡＶＮＴＥＧＴＹＳＥＰＲＰＩＧＴＲＹＬＴＲＮＬの配列と９０％若しくは９０％を超える一致率を有する、又は、当該配列に１−５０のアミノ酸が置換、削除若しくは付加された、ＶＰ３配列、を有するＡＡＶを含む、請求項１乃至５のいずれか１項に記載の使用。
【請求項８】
前記アデノ随伴ウィルス（ＡＡＶ）ベクターは、
ＭＡＡＤＧＹＬＰＤＷＬＥＤＮＬＳＥＧＩＲＥＷＷＤＬＫＰＧＡＰＫＰＫＡＮＱＱＫＱＤＮＧＲＧＬＶＬＰＧＹＫＹＬＧＰＦＮＧＬＤＫＧＥＰＶＮＡＡＤＡＡＡＬＥＨＤＫＡＹＤＱＱＬＱＡＧＤＮＰＹＬＲＹＮＨＡＤＡＥＦＱＥＲＬＱＥＤＴＳＦＧＧＮＬＧＲＡＶＦＱＡＫＫＲＶＬＥＰＬＧＬＶＥＳＰＶＫＴＡＰＧＫＫＲＰＶＥＰＳＰＱＲＳＰＤＳＳＴＧＩＧＫＫＧＱＱＰＡＫＫＲＬＮＦＧＱＴＧＤＳＥＳＶＰＤＰＱＰＩＧＥＰＰＡＧＰＳＧＬＧＳＧＴＭＡＡＧＧＧＡＰＭＡＤＮＮＥＧＡＤＧＶＧＳＳＳＧＮＷＨＣＤＳＴＷＬＧＤＲＶＩＴＴＳＴＲＴＷＡＬＰＴＹＮＮＨＬＹＫＱＩＳＮＧＴＳＧＧＳＴＮＤＮＴＹＦＧＹＳＴＰＷＧＹＦＤＦＮＲＦＨＣＨＦＳＰＲＤＷＱＲＬＩＮＮＮＷＧＦＲＰＫＲＬＮＦＫＬＦＮＩＱＶＫＥＶＴＱＮＥＧＴＫＴＩＡＮＮＬＴＳＴＩＱＶＦＴＤＳＥＹＱＬＰＹＶＬＧＳＡＨＱＧＣＬＰＰＦＰＡＤＶＦＭＩＰＱＹＧＹＬＴＬＮＮＧＳＱＡＶＧＲＳＳＦＹＣＬＥＹＦＰＳＱＭＬＲＴＧＮＮＦＥＦＳＹＮＦＥＤＶＰＦＨＳＳＹＡＨＳＱＳＬＤＲＬＭＮＰＬＩＤＱＹＬＹＹＬＳＲＴＱＳＴＧＧＴＡＧＴＱＱＬＬＦＳＱＡＧＰＮＮＭＳＡＱＡＫＮＷＬＰＧＰＣＹＲＱＱＲＶＳＴＴＬＳＱＮＮＮＳＮＦＡＷＴＧＡＴＫＹＨＬＮＧＲＤＳＬＶＮＰＧＶＡＭＡＴＨＫＤＤＥＥＲＦＦＰＳＳＧＶＬＭＦＧＫＱＧＡＧＫＤＮＶＤＹＳＳＶＭＬＴＳＥＥＥＩＫＴＴＮＰＶＡＴＥＱＹＧＶＶＡＤＮＬＱＱＱＮＡＡＰＩＶＧＡＶＮＳＱＧＡＬＰＧＭＶＷＱＮＲＤＶＹＬＱＧＰＩＷＡＫＩＰＨＴＤＧＮＦＨＰＳＰＬＭＧＧＦＧＬＫＨＰＰＰＱＩＬＩＫＮＴＰＶＰＡＤＰＰＴＴＦＮＱＡＫＬＡＳＦＩＴＱＹＳＴＧＱＶＳＶＥＩＥＷＥＬＱＫＥＮＳＫＲＷＮＰＥＩＱＹＴＳＮＹＹＫＳＴＮＶＤＦＡＶＮＴＥＧＴＹＳＥＰＲＰＩＧＴＲＹＬＴＲＮＬの配列と９９．１％又は９９．１％を超える一致率を有する、ＶＰ１配列、を有するＡＡＶを含む、請求項１乃至５のいずれか１項に記載の使用。
【請求項９】
前記アデノ随伴ウィルス（ＡＡＶ）ベクターは、
ＭＡＡＤＧＹＬＰＤＷＬＥＤＮＬＳＥＧＩＲＥＷＷＤＬＫＰＧＡＰＫＰＫＡＮＱＱＫＱＤＮＧＲＧＬＶＬＰＧＹＫＹＬＧＰＦＮＧＬＤＫＧＥＰＶＮＡＡＤＡＡＡＬＥＨＤＫＡＹＤＱＱＬＱＡＧＤＮＰＹＬＲＹＮＨＡＤＡＥＦＱＥＲＬＱＥＤＴＳＦＧＧＮＬＧＲＡＶＦＱＡＫＫＲＶＬＥＰＬＧＬＶＥＳＰＶＫＴＡＰＧＫＫＲＰＶＥＰＳＰＱＲＳＰＤＳＳＴＧＩＧＫＫＧＱＱＰＡＫＫＲＬＮＦＧＱＴＧＤＳＥＳＶＰＤＰＱＰＩＧＥＰＰＡＧＰＳＧＬＧＳＧＴＭＡＡＧＧＧＡＰＭＡＤＮＮＥＧＡＤＧＶＧＳＳＳＧＮＷＨＣＤＳＴＷＬＧＤＲＶＩＴＴＳＴＲＴＷＡＬＰＴＹＮＮＨＬＹＫＱＩＳＮＧＴＳＧＧＳＴＮＤＮＴＹＦＧＹＳＴＰＷＧＹＦＤＦＮＲＦＨＣＨＦＳＰＲＤＷＱＲＬＩＮＮＮＷＧＦＲＰＫＲＬＮＦＫＬＦＮＩＱＶＫＥＶＴＱＮＥＧＴＫＴＩＡＮＮＬＴＳＴＩＱＶＦＴＤＳＥＹＱＬＰＹＶＬＧＳＡＨＱＧＣＬＰＰＦＰＡＤＶＦＭＩＰＱＹＧＹＬＴＬＮＮＧＳＱＡＶＧＲＳＳＦＹＣＬＥＹＦＰＳＱＭＬＲＴＧＮＮＦＥＦＳＹＮＦＥＤＶＰＦＨＳＳＹＡＨＳＱＳＬＤＲＬＭＮＰＬＩＤＱＹＬＹＹＬＳＲＴＱＳＴＧＧＴＡＧＴＱＱＬＬＦＳＱＡＧＰＮＮＭＳＡＱＡＫＮＷＬＰＧＰＣＹＲＱＱＲＶＳＴＴＬＳＱＮＮＮＳＮＦＡＷＴＧＡＴＫＹＨＬＮＧＲＤＳＬＶＮＰＧＶＡＭＡＴＨＫＤＤＥＥＲＦＦＰＳＳＧＶＬＭＦＧＫＱＧＡＧＫＤＮＶＤＹＳＳＶＭＬＴＳＥＥＥＩＫＴＴＮＰＶＡＴＥＱＹＧＶＶＡＤＮＬＱＱＱＮＡＡＰＩＶＧＡＶＮＳＱＧＡＬＰＧＭＶＷＱＮＲＤＶＹＬＱＧＰＩＷＡＫＩＰＨＴＤＧＮＦＨＰＳＰＬＭＧＧＦＧＬＫＨＰＰＰＱＩＬＩＫＮＴＰＶＰＡＤＰＰＴＴＦＮＱＡＫＬＡＳＦＩＴＱＹＳＴＧＱＶＳＶＥＩＥＷＥＬＱＫＥＮＳＫＲＷＮＰＥＩＱＹＴＳＮＹＹＫＳＴＮＶＤＦＡＶＮＴＥＧＴＹＳＥＰＲＰＩＧＴＲＹＬＴＲＮＬの配列と９９．３％又は９９．３％を超える一致率を有する、ＶＰ１配列、を有するＡＡＶを含む、請求項１乃至５のいずれか１項に記載の使用。
【請求項１０】
前記アデノ随伴ウィルス（ＡＡＶ）ベクターは、
ＭＡＡＤＧＹＬＰＤＷＬＥＤＮＬＳＥＧＩＲＥＷＷＤＬＫＰＧＡＰＫＰＫＡＮＱＱＫＱＤＮＧＲＧＬＶＬＰＧＹＫＹＬＧＰＦＮＧＬＤＫＧＥＰＶＮＡＡＤＡＡＡＬＥＨＤＫＡＹＤＱＱＬＱＡＧＤＮＰＹＬＲＹＮＨＡＤＡＥＦＱＥＲＬＱＥＤＴＳＦＧＧＮＬＧＲＡＶＦＱＡＫＫＲＶＬＥＰＬＧＬＶＥＳＰＶＫＴＡＰＧＫＫＲＰＶＥＰＳＰＱＲＳＰＤＳＳＴＧＩＧＫＫＧＱＱＰＡＫＫＲＬＮＦＧＱＴＧＤＳＥＳＶＰＤＰＱＰＩＧＥＰＰＡＧＰＳＧＬＧＳＧＴＭＡＡＧＧＧＡＰＭＡＤＮＮＥＧＡＤＧＶＧＳＳＳＧＮＷＨＣＤＳＴＷＬＧＤＲＶＩＴＴＳＴＲＴＷＡＬＰＴＹＮＮＨＬＹＫＱＩＳＮＧＴＳＧＧＳＴＮＤＮＴＹＦＧＹＳＴＰＷＧＹＦＤＦＮＲＦＨＣＨＦＳＰＲＤＷＱＲＬＩＮＮＮＷＧＦＲＰＫＲＬＮＦＫＬＦＮＩＱＶＫＥＶＴＱＮＥＧＴＫＴＩＡＮＮＬＴＳＴＩＱＶＦＴＤＳＥＹＱＬＰＹＶＬＧＳＡＨＱＧＣＬＰＰＦＰＡＤＶＦＭＩＰＱＹＧＹＬＴＬＮＮＧＳＱＡＶＧＲＳＳＦＹＣＬＥＹＦＰＳＱＭＬＲＴＧＮＮＦＥＦＳＹＮＦＥＤＶＰＦＨＳＳＹＡＨＳＱＳＬＤＲＬＭＮＰＬＩＤＱＹＬＹＹＬＳＲＴＱＳＴＧＧＴＡＧＴＱＱＬＬＦＳＱＡＧＰＮＮＭＳＡＱＡＫＮＷＬＰＧＰＣＹＲＱＱＲＶＳＴＴＬＳＱＮＮＮＳＮＦＡＷＴＧＡＴＫＹＨＬＮＧＲＤＳＬＶＮＰＧＶＡＭＡＴＨＫＤＤＥＥＲＦＦＰＳＳＧＶＬＭＦＧＫＱＧＡＧＫＤＮＶＤＹＳＳＶＭＬＴＳＥＥＥＩＫＴＴＮＰＶＡＴＥＱＹＧＶＶＡＤＮＬＱＱＱＮＡＡＰＩＶＧＡＶＮＳＱＧＡＬＰＧＭＶＷＱＮＲＤＶＹＬＱＧＰＩＷＡＫＩＰＨＴＤＧＮＦＨＰＳＰＬＭＧＧＦＧＬＫＨＰＰＰＱＩＬＩＫＮＴＰＶＰＡＤＰＰＴＴＦＮＱＡＫＬＡＳＦＩＴＱＹＳＴＧＱＶＳＶＥＩＥＷＥＬＱＫＥＮＳＫＲＷＮＰＥＩＱＹＴＳＮＹＹＫＳＴＮＶＤＦＡＶＮＴＥＧＴＹＳＥＰＲＰＩＧＴＲＹＬＴＲＮＬの配列と９９．５％又は９９．５％を超える一致率を有する、ＶＰ１配列、を有するＡＡＶを含む、請求項１乃至５のいずれか１項に記載の使用。
【請求項１１】
前記アデノ随伴ウィルス（ＡＡＶ）ベクターは、図３に記載されたＶＰ２又はＶＰ３配列と９５％の又は９５％を超える一致率を有するＶＰ２又はＶＰ３配列を有するＡＡＶを含む、請求項１乃至５のいずれか１項に記載の使用。
【請求項１２】
前記アデノ随伴ウィルス（ＡＡＶ）ベクターは、図３に記載されたＶＰ２又はＶＰ３配列と９６％の又は９６％を超える一致率を有するＶＰ２又はＶＰ３配列を含む、請求項１乃至５のいずれか１項に記載の使用。
【請求項１３】
前記アデノ随伴ウィルス（ＡＡＶ）ベクターは、図３に記載されたＶＰ２又はＶＰ３配列と９７％の又は９７％を超える一致率を有するＶＰ２又はＶＰ３配列を含む、請求項１乃至５のいずれか１項に記載の使用。
【請求項１４】
前記アデノ随伴ウィルス（ＡＡＶ）ベクターは、図３に記載されたＶＰ２又はＶＰ３配列と９８％の又は９８％を超える一致率を有するＶＰ２又はＶＰ３配列を含む、請求項１乃至５のいずれか１項に記載の使用。
【請求項１５】
前記アデノ随伴ウィルス（ＡＡＶ）ベクターは、図３に記載されたＶＰ２又はＶＰ３配列と９９％の又は９９％を超える一致率を有するＶＰ２又はＶＰ３配列を含む、請求項１乃至５のいずれか１項に記載の使用。
【請求項１６】
前記アデノ随伴ウィルス（ＡＡＶ）ベクターは、図３に記載されたＶＰ２又はＶＰ３配列と９９．５％の又は９９．５％を超える一致率を有するＶＰ２又はＶＰ３配列を含む、請求項１乃至５のいずれか１項に記載の使用。
【請求項１７】
前記アデノ随伴ウィルス（ＡＡＶ）ベクターは、図３に記載されたＡＡＶ−Ｒｈ７４のＶＰ１、ＶＰ２若しくはＶＰ３配列を含む、請求項１乃至５のいずれか１項に記載の使用。
【請求項１８】
前記異種ポリヌクレオチド配列又は前記タンパク質は、前記哺乳動物に対して治療的効果を有するレベルで発現する、請求項１乃至５のいずれか１項に記載の使用。
【請求項１９】
前記アデノ随伴ウィルス（ＡＡＶ）ベクターは、ＡＡＶ２又はＡＡＶ８よりも高い肝細胞に対する指向性を有する、請求項１乃至５のいずれか１項に記載の使用。
【請求項２０】
前記異種ポリヌクレオチド配列又は前記タンパク質は、前記哺乳動物の細胞、組織又は臓器において発現する、請求項１乃至５のいずれか１項に記載の使用。
【請求項２１】
前記細胞は、分泌細胞を含む請求項２０の使用。
【請求項２２】
前記細胞は、内分泌細胞を含む請求項２０の使用。
【請求項２３】
前記細胞は、肝細胞、神経細胞、グリア細胞、網膜細胞、上皮細胞、肺細胞、又は、全能性、多能性若しくは多分化能性幹細胞を含む、請求項２０に記載の使用。
【請求項２４】
前記哺乳動物の組織又は器官は、肝臓、脳、中枢神経系、脊髄、眼、網膜又は肺を含む、請求項２０に記載の使用。
【請求項２５】
前記哺乳動物は、不十分な量のタンパク質、又は、欠陥を伴う若しくは異常なタンパク質を生成する、請求項１乃至５のいずれか１項に記載の使用。
【請求項２６】
前記タンパク質は、嚢胞性線維性膜貫通調節因子タンパク質（ＣＦＴＲ）、血液凝固（凝血）因子（第ＸＩＩＩ因子、第ＩＸ因子、第Ｘ因子、第ＶＩＩＩ因子、第ＶＩＩａ因子、タンパク質Ｃ等）、血液凝固因子の機能獲得、抗体、網膜色素上皮固有の６５ｋＤａタンパク質（ＲＰＥ６５）、エリスロポエチン、ＬＤＬ受容体、リポタンパク質リパーゼ、オルニチントランスカルバミラーゼ、βグロビン、αグロビン、スペクトリン、αアンチトリプシン、アデノシンデアミナーゼ（ＡＤＡ）、金属輸送体（ＡＴＰ７Ａ又はＡＴＰ７）、スルファミダーゼ、ライソゾーム蓄積症に関係する酵素（ＡＲＳＡ）、ヒポキサンチングアニンホスホリボシルトランスフェラーゼ、β２５グルコセレブロシダーゼ、スフィンゴミエリナーゼ、リソソームヘキソサミニダーゼ、分枝鎖ケト酸脱水素酵素、ホルモン、成長因子、インシュリン様成長因子１若しくは２、血小板由来成長因子、上皮成長因子、神経成長因子、神経栄養因子３及び４、脳由来神経栄養因子、グリア細胞由来の成長因子、形質転換成長因子α及びβ、サイトカイン、αインターフェロン、βインターフェロン、インターフェロンγ、インターロイキン２、インターロイキン４、インターロイキン１２、顆粒球マクロファージコロニー刺激因子、リンホトキシン、自殺遺伝子産物、単純ヘルペスウィルスチミジンキナーゼ、シトシンデアミナーゼ、ジフテリア毒素、シトクロムＰ４５０、デオキシシチジンキナーゼ、腫瘍壊死因子、薬剤耐性タンパク質、腫瘍抑制タンパク質（例えば、ｐ５３、Ｒｂ、Ｗｔ−１、ＮＦ１、Ｖｏｎ  Ｈｉｐｐｅｌ？Ｌｉｎｄａｕ（ＶＨＬ）、腺腫様多発結腸ポリープ（ＡＰＣ））、免疫調整性、免疫寛容原性若しくは免疫原性ペプチド又はタンパク質Ｔレギトープ又はｈＣＤＲ１、インシュリン、グルコキナーゼ、グアニル酸シクラーゼ２Ｄ（ＬＣＡ−ＧＵＣＹ２Ｄ）、Ｒａｂエスコートタンパク質１（コロイデレミア）、ＬＣＡ５（ＬＣＡ−レベルシリン）、オルニチンケト酸アミノトランスフェラーゼ（脳回転状萎縮症）、レチノスキシン１（Ｘ連鎖性網膜分離症）、ＵＳＨ１Ｃ（アッシャー症候群１Ｃ）、Ｘ連鎖性網膜色素変性ＧＴＰアーゼ（ＸＬＲＰ）、ＭＥＲＴＫ（ＲＰのＡＲ型：網膜色素変性）、ＤＦＮＢ１（コネキシン２６難聴）、ＡＣＨＭ２、３及び４（色盲）、ＰＫＤ−１又はＰＫＤ−２（多発性嚢胞腎疾患）、ＴＰＰ１、ＣＬＮ２、ライソゾーム蓄積症に関係する遺伝子産物（例えば、スルファターゼ，Ｎ−アセチルグルコサミン−１−リン酸塩転移酵素、カプテシンＡ、ＧＭ２−ＡＰ、ＮＰＣ１、ＶＰＣ２，スフィンゴ脂質活性化タンパク質）、又は、ゲノム編集のための一の若しくは複数のジンクフィンガーヌクレアーゼ、又は、ゲノム編集のための修復テンプレートとして使用されるドナー配列、を含む請求項２５に記載の使用。
【請求項２７】
前記異種ポリヌクレオチド配列は、ポリペプチド、ペプチド又はタンパク質をコードする遺伝子を含む、請求項１乃至５のいずれか１項に記載の使用。
【請求項２８】
前記遺伝子が、治療用ペプチド又はタンパク質をコードする請求項２７記載の使用。
【請求項２９】
前記遺伝子は、嚢胞性線維性膜貫通調節因子タンパク質（ＣＦＴＲ）、血液凝固（凝血）因子（第ＸＩＩＩ因子、第ＩＸ因子、第Ｘ因子、第ＶＩＩ因子、第ＶＩＩａ因子、タンパク質Ｃ等）、血液凝固因子の機能獲得、抗体、網膜色素上皮固有の６５ｋＤａタンパク質（ＲＰＥ６５）、エリスロポエチン、ＬＤＬ受容体、リポタンパク質リパーゼ、オルニチントランスカルバミラーゼ、βグロビン、αグロビン、スペクトリン、αアンチトリプシン、アデノシンデアミナーゼ（ＡＤＡ）、金属輸送体（ＡＴＰ７Ａ又はＡＴＰ７）、スルファミダーゼ、ライソゾーム蓄積症に関係する酵素（ＡＲＳＡ）、ヒポキサンチングアニンホスホリボシルトランスフェラーゼ、β２５グルコセレブロシダーゼ、スフィンゴミエリナーゼ、リソソームヘキソサミニダーゼ、分枝鎖ケト酸脱水素酵素、ホルモン、成長因子、インシュリン様成長因子１若しくは２、血小板由来成長因子、上皮成長因子、神経成長因子、神経栄養因子３及び４、脳由来神経栄養因子、グリア細胞由来の成長因子、形質転換成長因子α及びβ、サイトカイン、αインターフェロン、βインターフェロン、インターフェロンγ、インターロイキン２、インターロイキン４、インターロイキン１２、顆粒球マクロファージコロニー刺激因子、リンホトキシン、自殺遺伝子産物、単純ヘルペスウィルスチミジンキナーゼ、シトシンデアミナーゼ、ジフテリア毒素、シトクロムＰ４５０、デオキシシチジンキナーゼ、腫瘍壊死因子、薬剤耐性タンパク質、腫瘍抑制タンパク質（例えば、ｐ５３、Ｒｂ、Ｗｔ−１、ＮＦ１、Ｖｏｎ  Ｈｉｐｐｅｌ？Ｌｉｎｄａｕ（ＶＨＬ）、腺腫様多発結腸ポリープ（ＡＰＣ））、免疫調整性、免疫寛容原性若しくは免疫原性ペプチド又はタンパク質Ｔレギトープ又はｈＣＤＲ１、インシュリン、グルコキナーゼ、グアニル酸シクラーゼ２Ｄ（ＬＣＡ−ＧＵＣＹ２Ｄ）、Ｒａｂエスコートタンパク質１（コロイデレミア）、ＬＣＡ５（ＬＣＡ−レベルシリン）、オルニチンケト酸アミノトランスフェラーゼ（脳回転状萎縮症）、レチノスキシン１（Ｘ連鎖性網膜分離症）、ＵＳＨ１Ｃ（アッシャー症候群１Ｃ）、Ｘ連鎖性網膜色素変性ＧＴＰアーゼ（ＸＬＲＰ）、ＭＥＲＴＫ（ＲＰのＡＲ型：網膜色素変性）、ＤＦＮＢ１（コネキシン２６難聴）、ＡＣＨＭ２、３及び４（色盲）、ＰＫＤ−１又はＰＫＤ−２（多発性嚢胞腎疾患）、ＴＰＰ１、ＣＬＮ２、ライソゾーム蓄積症に関係する遺伝子産物（例えば、スルファターゼ，Ｎ−アセチルグルコサミン−１−リン酸塩転移酵素、カプテシンＡ、ＧＭ２−ＡＰ、ＮＰＣ１、ＶＰＣ２，スフィンゴ脂質活性化タンパク質）、又は、ゲノム編集のための一の若しくは複数のジンクフィンガーヌクレアーゼ、又は、ゲノム編集のための修復テンプレートとして使用されるドナー配列、を含む又はコードする請求項２７に記載の使用。
【請求項３０】
前記異種ポリヌクレオチド配列は、阻害性核酸を含む、請求項１に記載の使用。
【請求項３１】
前記阻害性核酸は、マイクロＲＮＡ（ｍｉＲＮＡ）、ｓｉＲＮＡ、ｓｈＲＮＡ、トランススプライシングＲＮＡ、アンチセンスＲＮＡ又は三重鎖構造ＲＮＡを含む、請求項３０に記載の使用。
【請求項３２】
前記阻害性核酸は、病原性遺伝子、病原性遺伝子の転写物、又は、ヌクレオチドリピート病と関連する遺伝子転写物、ハンチントン（ＨＴＴ）遺伝子、歯状核赤核淡蒼球ルイ体萎縮症と関連する遺伝子（アトロフィン１、ＡＴＮ１）、球脊髄性筋萎縮症におけるＸ染色体上のアンドロゲン受容体、ヒト  アタキシン−１、−２、−３及びー７、（ＣＡＣＮＡ１Ａ）によりコードされたＣａｖ２．１Ｐ／Ｑ電位依存性カルシウムチャネル、ＴＡＴＡ結合タンパク質、ＡＴＸＮ８ＯＳとも称されるアタキシン８逆鎖、脊髄小脳失調症（１、２、３、６、７、８、１２、１７型）におけるセリン／スレオニンタンパク質ホスファターゼ２Ａ  ５５  ｋＤａ調節サブユニットＢベータイソ型、脆弱Ｘ症候群におけるＦＭＲ１（脆弱Ｘ精神遅滞１）、脆弱Ｘ関連振戦／運動失調症におけるＦＭＲ１（脆弱Ｘ精神遅滞１）、脆弱ＸＥ精神遅滞におけるＦＭＲ１（脆弱Ｘ精神遅滞２）又はＡＦ４／ＦＭＲ２ファミリーメンバー；筋強直性ジストロフィーにおける筋強直性プロテインキナーゼ（ＭＴ−ＰＫ）；フリードライヒ失調症におけるフラタキシン、筋萎縮性側索硬化症におけるスーパーオキシドジスムターゼ１（ＳＯＤ１）遺伝子の変異体；パーキンソン病及び／又はアルツハイマー病の病因に関与する遺伝子；アポリポタンパクＢ（ＡＰＯＢ）及びプロタンパク質転換酵素サブチリシン／ケキシン９型（ＰＣＳＫ９）、高コレステロール血症；ＨＩＶ感染症におけるＨＩＶ  Ｔａｔ、転写遺伝子のヒト免疫不全ウイルストランス活性化因子；ＨＩＶ感染症におけるＨＩＶ  ＴＡＲ，ヒト免疫不全ウイルストランス活性化活性化因子応答エレメント遺伝子；ＨＩＶ感染症におけるＣＣケモカイン受容体（ＣＣＲ５）；ラウス肉腫ウイルス（ＲＳＶ）感染症におけるＲＳＶヌクレオカプシドタンパク質、Ｃ型肝炎ウイルス感染症における肝臓固有のマイクロＲＮＡ（ｍｉＲ−１２２）；ｐ５３の、急性腎障害又は腎臓移植後臓器機能障害又は腎臓障害による急性腎不全；進行性、再発性又は転移性の固形悪性腫瘍におけるプロテインキナーゼＮ３（ＰＫＮ３）；プロテアソームサブユニットベータ型９（ＰＳＭＢ９）転移性黒色腫としても知られるＬＭＰ２；プロテアソームサブユニットベータ型８（ＰＳＭＢ８）転移性黒色腫としても知られるＬＭＰ７；プロテアソームサブユニットベータ型１０（ＰＳＭＢ１０）転移性黒色腫としても知られるＭＥＣＬ１；固形腫瘍における血管内皮成長因子（ＶＥＧＦ）；固形腫瘍におけるキネシンスピンドルタンパク質、慢性骨髄性白血病におけるアポトーシス抑制Ｂ−細胞ＣＬＬ／リンパ腫（ＢＣＬ−２）；固形腫瘍におけるリボヌクレオチドレダクターゼＭ２（ＲＲＭ２）；固形腫瘍におけるフーリン；肝腫瘍におけるポロ様キナーゼ１（ＰＬＫ１）、Ｃ型肝炎感染におけるジアシルグリセロールアシルトランスフェラーゼ１（ＤＧＡＴ１），家族性大腸腺腫症におけるベータカテニン；ベータ２アドレナリン受容体、緑内障；糖尿病性黄斑浮腫（ＤＭＥ）又は加齢黄斑変性におけるＤＡＮ損傷誘導性転写産物４タンパク質として知られるＲＴＰ８０１／Ｒｅｄｄ１；加齢性黄斑変性症又は脈絡膜血管新生における血管内皮増殖因子受容体Ｉ（ＶＥＧＦＲ１）、非動脈炎性虚血性視神経症におけるカス��ーゼ２；先天性爪肥厚症におけるケラチン６ＡＮ１７Ｋ変異タンパク質；インフルエンザ感染症におけるインフルエンザＡウイルスゲノム／遺伝子配列；重症急性呼吸器症候群（ＳＡＲＳ）感染におけるＳＡＲＳコロナウイルスゲノム／遺伝子配列；呼吸器合胞体ウイルス（ＲＳ）感染症におけるＲＳウイルスゲノム／遺伝子配列；エボラ感染症におけるエボラフィロウイルスゲノム／遺伝子配列；Ｂ型肝炎及びＣ型肝炎感染におけるＢ型及びＣ型肝炎ウイルスゲノム／遺伝子配列；単純ヘルペスウイルス（ＨＳＶ）感染症における単純ヘルペスウイルス（ＨＳＶ）ゲノム／遺伝子配列、コクサッキーウイルスＢ３感染におけるコクサッキーウイルスＢ３ゲノム／遺伝子配列；原発性ジストニアにおけるトーシンＡ（ＴＯＲ１Ａ）、ｐａｎ−ｃｌａｓｓＩ及び移植において特定のＨＬＡ対立遺伝子のような遺伝子の病原性対立遺伝子のサイレンシング（対立遺伝子を狙ったサイレンシング）；又は、遺伝子常染色体優性遺伝網膜色素変性（ａｄＲＰ）における変異ロドプシン遺伝子（ＲＨＯ）と結合する、請求項３０に記載の使用。
【請求項３３】
前記哺乳動物は、肺疾患（例えば、嚢胞性線維症）、出血性疾患（例えば、インヒビターを伴う又は伴わない血友病Ａ又は血友病Ｂ）、サラセミア、血液疾患（例えば、貧血）、アツハイマー病、パーキンソン病、ハンチントン病、筋萎縮性側索硬化症（ＡＬＳ）、てんかん、ライソゾーム蓄積症、銅又は鉄蓄積障害（例えば、ウィルソン病又はメンケス病）リソソーム酸リパーゼ欠損症、神経障害又は神経変性疾患、癌、１型又は２型糖尿病、ゴーシェ病、ハーラー病、アデノシンデアミナーゼ欠損症、代謝障害（例えば、グリコーゲン蓄積症）、網膜変性疾患（例えば、ＲＰＥ６５欠乏症、先天性脈絡膜欠如、及び、その他の眼の疾患）、実質臓器（例えば、脳、肝臓、腎臓、心臓）の疾患、又は、感染性ウィルス疾患（例えば、Ｂ型及びＣ型肝炎、ＨＩＶ等）、細菌性疾患若しくは真菌性疾患を有する、請求項１乃至５のいずれか１項に記載の使用。
【請求項３４】
前記発現制御要素は、構成型の又は調整可能な制御要素を含む、請求項１乃至５のいずれか１項に記載の使用。
【請求項３５】
前記発現制御要素は、組織固有の発現制御要素又はプロモーターを含む、請求項１乃至５のいずれか１項に記載の使用。
【請求項３６】
前記ＡＡＶベクターは、静脈内に、動脈内に、筋肉内に、皮下に、経口的に、挿管によって、カテーテルを介して、経皮的に、頭蓋内に、吸入により、体腔内に、又は、粘膜を介して、送達されるように調製される請求項１乃至５のいずれか１項に記載の使用。
【請求項３７】
前記哺乳動物はヒトである、請求項１乃至５のいずれか１項に記載の使用。
【請求項３８】
前記哺乳類は、ＡＡＶ−Ｒｈ７４以外のＡＡＶ血清型に対して血清学的に陽性である、請求項１乃至５のいずれか１項に記載の使用。
【請求項３９】
前記哺乳類は、ＡＡＶ血清型ＡＡＶ１、ＡＡＶ２、ＡＡＶ３、ＡＡＶ４、ＡＡＶ５、ＡＡＶ６、ＡＡＶ７、ＡＡＶ８、ＡＡＶ９、ＡＡＶ１０又はＡＡＶ１１に対して血清学的に陽性である、請求項１乃至５のいずれか１項に記載の使用。
【請求項４０】
前記哺乳動物は、ＡＡＶ−Ｒｈ７４に対して血清学的に陰性である、請求項１乃至３又は５のいずれか１項に記載の使用。
【請求項４１】
前記医薬の調製において空のキャプシドＡＡＶを使用する段階を更に備える、請求項１乃至４のいずれか１項に記載の使用。
【請求項４２】
空のキャプシドＡＡＶ−Ｒｈ７４を使用する段階を更に備える、請求項１乃至４のいずれか１項に記載の使用。
【請求項４３】
前記ＶＰ１配列は、１、２、３、４、５、６、又は７の保存的、非保存的、又は、保存的及び非保存的なアミノ酸置換を有する、請求項１乃至５のいずれか１項に記載の使用。
【請求項４４】
前記ＶＰ２又はＶＰ３配列は、１、２、３、４、５、６、７、８、９，又は１０の保存的、非保存的、又は、保存的及び非保存的なアミノ酸置換を有する、請求項１乃至５のいずれか１項に記載の使用。
【請求項４５】
前記ＡＡＶは、医薬組成物を含む、請求項１乃至５のいずれか１項に記載の使用。
【請求項４６】
前記医薬組成物は、空のキャプシドＡＡＶを含む請求項１乃至４のいずれか１項の使用。
【請求項４７】
前記医薬組成物は、空のキャプシドＡＡＶ−Ｒｈ７４を含む請求項１乃至４のいずれか１項の使用。