【手続補正書】
【提出日】平成26年8月29日(2014.8.29)
【手続補正１】
【補正対象書類名】特許請求の範囲
【補正対象項目名】全文
【補正方法】変更
【補正の内容】
【特許請求の範囲】
【請求項１】
胃腸障害に罹患した被験体を治療するための医薬の製造のための、遺伝的に修飾されたＣＤ３４-幹細胞の使用であって、
治療が、被験体の血流の中への遺伝的に修飾されたＣＤ３４-幹細胞の治療上効果的な数の導入を含み、
（ａ）遺伝的に修飾されたＣＤ３４-幹細胞の各々が（ｉ）内皮細胞増殖を促進するタンパク質をコードする領域を含む外来性核酸を含み、その領域は（ｉｉ）内皮特異的プロモーターまたはプロモーター／エンハンサー組合せへ作動可能に連結され、
（ｂ）被験体の骨髄除去が、遺伝的に修飾されたＣＤ３４-幹細胞の導入に先行して行われないか同時に行われないかまたは後続して行われない、および
（ｃ）胃腸障害が胃腸内皮における細胞増殖の必要性によって特徴づけられる、使用。
【請求項２】
前記被験体がヒトである、請求項１に記載の使用。
【請求項３】
前記胃腸障害が、大腸炎、潰瘍性大腸炎、炎症性腸管障害またはクローン病である、請求項２に記載の使用。
【請求項４】
前記プロモーター／エンハンサー組合せがＴｉｅ２プロモーター／エンハンサーであり、内皮細胞増殖を促進する前記タンパク質が血管内皮細胞増殖因子（ＶＥＧＦ）である、請求項２に記載の使用。
【請求項５】
前記の遺伝的に修飾されたＣＤ３４-幹細胞が、被験体に関して同種異系である、請求項２に記載の使用。
【請求項６】
前記の遺伝的に修飾されたＣＤ３４-幹細胞が、被験体に関して自己である、請求項２に記載の使用。
【請求項７】
前記の遺伝的に修飾されたＣＤ３４-幹細胞の治療上効果的な数が、約１×１０3〜約１×１０7細胞／ｋｇ体重である、請求項２に記載の使用。
【請求項８】
糖尿病被験体または前糖尿病性被験体を治療するための医薬の製造のための、遺伝的に修飾されたＣＤ３４-幹細胞の使用であって、
治療が、被験体の血流の中への遺伝的に修飾されたＣＤ３４-幹細胞の治療上効果的な数の導入を含み、
（ａ）遺伝的に修飾されたＣＤ３４-幹細胞の各々が（ｉ）内皮細胞増殖を促進するタンパク質をコードする領域を含む外来性核酸を含み、その領域は（ｉｉ）内皮特異的なプロモーターまたはプロモーター／エンハンサー組合せへ作動可能に連結され、および
（ｂ）被験体の骨髄除去が、遺伝的に修飾されたＣＤ３４-幹細胞の導入に先行して行われないか同時に行われないかまたは後続して行われない、使用。
【請求項９】
前記被験体がヒトである、請求項８に記載の使用。
【請求項１０】
前記被験体が前糖尿病性である、請求項９に記載の使用。
【請求項１１】
前記前糖尿病性被験体がＩ型糖尿病について前糖尿病性である、請求項１０に記載の使用。
【請求項１２】
前記前糖尿病性被験体がＩＩ型糖尿病について前糖尿病性である、請求項１０に記載の使用。
【請求項１３】
前記被験体が糖尿病である、請求項９に記載の使用。
【請求項１４】
前記糖尿病被験体がＩ型糖尿病に罹患する、請求項１３に記載の使用。
【請求項１５】
前記糖尿病被験体がＩＩ型糖尿病に罹患する、請求項１３に記載の使用。
【請求項１６】
前記プロモーター／エンハンサー組合せがＴｉｅ２プロモーター／エンハンサーであり、内皮細胞増殖を促進する前記タンパク質が血管新生に関連した血管内皮細胞増殖因子（ＶＥＧＦ）である、請求項９に記載の使用。
【請求項１７】
前記の遺伝的に修飾されたＣＤ３４-幹細胞が、被験体に関して同種異系である、請求項９に記載の使用。
【請求項１８】
前記の遺伝的に修飾されたＣＤ３４-幹細胞が、被験体に関して自己である、請求項９に記載の使用。
【請求項１９】
前記の遺伝的に修飾されたＣＤ３４-幹細胞の治療上効果的な数が、約１×１０3〜約１×１０7細胞／ｋｇ体重である、請求項９に記載の使用。
【請求項２０】
筋ジストロフィーに罹患した被験体を治療するための医薬の製造のための、遺伝的に修飾されたＣＤ３４-幹細胞の使用であって、
治療が、被験体の血流の中への遺伝的に修飾されたＣＤ３４-幹細胞の治療上効果的な数の導入を含み、
（ａ）遺伝的に修飾されたＣＤ３４-幹細胞の各々が（ｉ）被験体の筋細胞に不在であるかもしくは低発現であるか、または被験体の筋細胞における過剰発現が所望されるタンパク質をコードする領域を含む外来性核酸を含み、その領域は（ｉｉ）筋肉特異的プロモーターまたは筋肉特異的プロモーター／エンハンサー組合せへ作動可能に連結され、および
（ｂ）被験体の骨髄除去が、遺伝的に修飾されたＣＤ３４-幹細胞の導入に先行して行われないか同時に行われないかまたは後続して行われない、使用。
【請求項２１】
前記被験体がヒトである、請求項２０に記載の使用。
【請求項２２】
前記の遺伝的に修飾されたＣＤ３４-幹細胞が、被験体に関して同種異系である、請求項２１に記載の使用。
【請求項２３】
前記の遺伝的に修飾されたＣＤ３４-幹細胞が、被験体に関して自己である、請求項２１に記載の使用。
【請求項２４】
前記被験体が、デュシェンヌ型筋ジストロフィーまたはベッカー型筋ジストロフィーに罹患する、請求項２１に記載の使用。
【請求項２５】
前記筋肉特異的プロモーター／エンハンサー組合せがＭｙｏＤプロモーター／エンハンサーであり、前記の被験体の筋細胞に不在のタンパク質がジストロフィンである、請求項２４に記載の使用。
【請求項２６】
前記の遺伝的に修飾されたＣＤ３４-幹細胞が、被験体に関して同種異系である、請求項２５に記載の使用。
【請求項２７】
前記の遺伝的に修飾されたＣＤ３４-幹細胞が、被験体に関して自己である、請求項２５に記載の使用。
【請求項２８】
前記の遺伝的に修飾されたＣＤ３４-幹細胞の治療上効果的な数が、約１×１０3〜約１×１０7細胞／ｋｇ体重である、請求項２１に記載の使用。
【請求項２９】
手術をこれから受けるか受けているかまたは受けた被験体の微小循環および／または急性創傷治癒を改善するための医薬の製造のための、遺伝的に修飾されたＣＤ３４-幹細胞の使用であって、
改善が、被験体の血流の中への遺伝的に修飾されたＣＤ３４-幹細胞の治療上効果的な数の導入を含み、
（ａ）遺伝的に修飾されたＣＤ３４-幹細胞の各々が（ｉ）内皮細胞増殖を促進するタンパク質をコードする領域を含む外来性核酸を含み、その領域は（ｉｉ）内皮特異的なプロモーターまたはプロモーター／エンハンサー組合せへ作動可能に連結され、および
（ｂ）被験体の骨髄除去が、遺伝的に修飾されたＣＤ３４-幹細胞の導入に先行して行われないか同時に行われないかまたは後続して行われない、使用。
【請求項３０】
前記被験体がヒトである、請求項２９に記載の使用。
【請求項３１】
前記手術が、腹部手術、胸部手術、脳手術または形成手術である、請求項３０に記載の使用。
【請求項３２】
前記手術が腹腔鏡下手術である、請求項３０に記載の使用。
【請求項３３】
前記手術が開腹手術である、請求項３０に記載の使用。
【請求項３４】
前記プロモーター／エンハンサー組合せがＴｉｅ２プロモーター／エンハンサーであり、内皮細胞増殖を促進する前記タンパク質が血管新生に関連した血管内皮細胞増殖因子（ＶＥＧＦ）である、請求項３０に記載の使用。
【請求項３５】
前記の遺伝的に修飾されたＣＤ３４-幹細胞が、被験体に関して同種異系である、請求項３０に記載の使用。
【請求項３６】
前記の遺伝的に修飾されたＣＤ３４-幹細胞が、被験体に関して自己である、請求項３０に記載の使用。
【請求項３７】
前記遺伝的に修飾されたＣＤ３４-幹細胞の治療上効果的な数が、約１×１０3〜約１×１０7細胞／ｋｇ体重である、請求項３０に記載の使用。
【請求項３８】
物理的外傷をこれから受けるか受けているかまたは受けた被験体の微小循環および／または急性創傷治癒を改善するための医薬の製造のための、遺伝的に修飾されたＣＤ３４-幹細胞の使用であって、
改善が、被験体の血流の中への遺伝的に修飾されたＣＤ３４-幹細胞の治療上効果的な数の導入を含み、
（ａ）遺伝的に修飾されたＣＤ３４-幹細胞の各々が（ｉ）内皮細胞増殖を促進するタンパク質をコードする領域を含む外来性核酸を含み、その領域は（ｉｉ）内皮特異的プロモーターまたはプロモーター／エンハンサー組合せへ作動可能に連結され、および
（ｂ）被験体の骨髄除去が、遺伝的に修飾されたＣＤ３４-幹細胞の導入に先行して行われないか同時に行われないかまたは後続して行われない、使用。
【請求項３９】
前記被験体がヒトである、請求項３８に記載の使用。
【請求項４０】
前記物理的外傷が出産である、請求項３９に記載の使用。
【請求項４１】
前記物理的外傷が暴力行為によって引き起こされた軽傷であり、前記の遺伝的に修飾されたＣＤ３４-幹細胞が物理的外傷の直後に被験体の血流の中へ導入される、請求項３９に記載の使用。
【請求項４２】
前記物理的外傷が熱傷であり、前記の遺伝的に修飾されたＣＤ３４-幹細胞が物理的外傷の直後に被験体の血流の中へ導入される、請求項３９に記載の使用。
【請求項４３】
前記プロモーター／エンハンサー組合せがＴｉｅ２プロモーター／エンハンサーであり、内皮細胞増殖を促進する前記タンパク質が血管新生に関連した血管内皮細胞増殖因子（ＶＥＧＦ）である、請求項３８に記載の使用。
【請求項４４】
前記の遺伝的に修飾されたＣＤ３４-幹細胞が、被験体に関して同種異系である、請求項３９に記載の使用。
【請求項４５】
前記の遺伝的に修飾されたＣＤ３４-幹細胞が、被験体に関して自己である、請求項３９に記載の使用。
【請求項４６】
前記の遺伝的に修飾されたＣＤ３４-幹細胞の治療上効果的な数が、約１×１０3〜約１×１０7細胞／ｋｇ体重である、請求項３９に記載の使用。