【手続補正書】
【提出日】平成22年10月7日(2010.10.7)
【手続補正１】
【補正対象書類名】特許請求の範囲
【補正対象項目名】全文
【補正方法】変更
【補正の内容】
【特許請求の範囲】
【請求項１】
スムースンド（SMO）タンパク質（配列番号：1）の一部分のアミノ酸配列を含む、単離または精製された、ポリペプチド、もしくはペプチド模倣体であって、該部分は配列番号：2〜4のいずれかのアミノ酸配列、その機能的断片、または該部分か該機能的断片かのいずれかの機能的変異体を含み、該機能的変異体は、配列番号：2、3、または4との少なくとも90%の配列相同性を有するアミノ酸配列を含み、該ポリペプチドまたはペプチド模倣体は50アミノ酸長以下であり、該機能的断片は、配列番号：2、3、または4の少なくとも7つの連続するアミノ酸を含み、かつ該機能的断片または機能的変異体は病気の細胞の増殖を阻害する、ポリペプチド、もしくはペプチド模倣体、またはこれらの脂肪酸誘導体。
【請求項２】
ペプチド模倣体がペプトイドである、請求項１記載の単離または精製された、ポリペプチド、もしくはペプチド模倣体、または脂肪酸誘導体。
【請求項３】
機能的断片が、配列番号：5〜8のいずれかのアミノ酸配列を含む、請求項１または２に記載の単離または精製された、ポリペプチド、もしくはペプチド模倣体、または脂肪酸誘導体。
【請求項４】
機能的断片が、配列番号：9〜33からなる群から選択されるアミノ酸配列を含む、請求項１〜３のいずれか1項に記載の単離または精製された、ポリペプチド、もしくはペプチド模倣体、または脂肪酸誘導体。
【請求項５】
機能的変異体が、配列番号：23の1〜7位、9位、11位、および12位のうちのいずれかの位置で1つのアミノ酸が置換された、配列番号：23のアミノ酸配列を含み、該位置の該アミノ酸がAlaで置換されている、請求項１または２に記載の単離または精製された、ポリペプチド、もしくはペプチド模倣体、または脂肪酸誘導体。
【請求項６】
機能的変異体が、配列番号：23、26、または33のレトロインベルソ類似体を含む、請求項１または２に記載の単離または精製された、ポリペプチド、もしくはペプチド模倣体、または脂肪酸誘導体。
【請求項７】
レトロインベルソ類似体が、配列番号：34〜37、84、および92〜94のうちのいずれかのアミノ酸配列を含む、請求項６に記載の単離または精製された、ポリペプチド、もしくはペプチド模倣体、または脂肪酸誘導体。
【請求項８】
以下の一般構造： 
【化１】
2010508305.tif 000001
（式中、配列Xは、Ac-LAKFSTHWAYTL（すべてD）（配列番号：85）；Ac-AKFSTHWAYTL（すべてD）（配列番号：86）；およびAc-KFSTHWAYTL（すべてD）（配列番号：87）からなる群から選択され；リンカー1およびリンカー2のそれぞれは必要に応じて存在し、それぞれ独立してGly、β-Ala、アミノプロピオン酸、γ-アミノ酪酸、アミノカプロン酸、またはアミノヘキサン酸であり；nおよびmは0〜6であり；YはK、C、ホモCys、Orn、ジアミノプロパン酸（DPA）、ジアミノ酪酸（DBA）であり；そして脂肪酸は、ステアリン酸、パルミチン酸、ミリスチン酸、ラウリン酸、カプリン酸、またはカプリル酸である）を含む、請求項６に記載の単離または精製された、ポリペプチド、もしくはペプチド模倣体。
【請求項９】
機能的変異体が、配列番号：38〜59のいずれかのアミノ酸配列を含む、請求項１または２に記載の単離または精製された、ポリペプチド、もしくはペプチド模倣体、または脂肪酸誘導体。
【請求項１０】
脂肪酸誘導体が、アミノ（N）末端、カルボキシル（C）末端、またはN末端およびC末端の双方に脂肪酸分子を含み、前記脂肪酸分子が任意に少なくとも1つのアミノ基を含む、請求項１〜９のいずれか1項に記載の単離または精製された、ポリペプチド、もしくはペプチド模倣体、または脂肪酸誘導体。
【請求項１１】
脂肪酸分子がC末端に存在する場合に、該脂肪酸分子は、Lys、Cys、ホモシステイン、Orn、α,γ-ジアミノ酪酸、およびα,β-ジアミノプロピオン酸からなる群から選択されるアミノ酸を通じてポリペプチドまたはペプチド模倣体に結合している、請求項１０記載の単離または精製された、ポリペプチド、もしくはペプチド模倣体、または脂肪酸誘導体。
【請求項１２】
アミノ酸がLysである、請求項１１記載の単離または精製された、ポリペプチド、もしくはペプチド模倣体、または脂肪酸誘導体。
【請求項１３】
脂肪酸分子が、C末端に存在する場合に、該脂肪酸分子は式Iまたは式IIの分子であり、式IはNH2(CH2)nCOOHであり、式IIはCH3(CH2)mCH(NH2)COOHであり、式中nおよびmはそれぞれ1〜24である、請求項１０記載の単離または精製された、ポリペプチド、もしくはペプチド模倣体、または脂肪酸誘導体。
【請求項１４】
細胞透過性ペプチド（CPP）をさらに含む、請求項１〜９のいずれか1項に記載の単離または精製された、ポリペプチド、もしくはペプチド模倣体、または脂肪酸誘導体。
【請求項１５】
ペプチド模倣体が、以下の構造のメチル化されたペプチドの主鎖を含む、請求項１〜１４のいずれか1項に記載の単離または精製された、ポリペプチド、もしくはペプチド模倣
体、または脂肪酸誘導体。
【化２】
2010508305.tif 000002
【請求項１６】
（i）スムースンド（SMO）タンパク質（配列番号：1）の一部分のアミノ酸配列を含み、該部分は配列番号：2〜4のいずれかのアミノ酸配列、その機能的断片、または該部分か該機能的断片かのいずれかの機能的変異体を含み、該機能的断片は、配列番号：2、3、または4の少なくとも7つの連続するアミノ酸を含み、かつ該機能的断片または機能的変異体は病気の細胞の増殖を阻害する、ポリペプチド、もしくはペプチド模倣体、またはこれらの脂肪酸誘導体、および（ii）標的指向化部分を含む、結合体。
【請求項１７】
スムースンド（SMO）タンパク質（配列番号：1）の一部分のアミノ酸配列を含むポリペプチドをコードする単離または精製された核酸であって、該部分は配列番号：2〜4のいずれかのアミノ酸配列、その機能的断片、または該部分か該機能的断片かのいずれかの機能的変異体を含み、該機能的断片は、配列番号：2、3、または4の少なくとも7つの連続するアミノ酸を含み、かつ該機能的断片または機能的変異体は病気の細胞の増殖を阻害する、核酸。
【請求項１８】
請求項１〜１５のいずれか1項に記載のポリペプチド、もしくはペプチド模倣体、または脂肪酸誘導体、請求項１６記載の結合体、あるいは請求項１７記載の核酸を含む医薬組成物であって、任意に脂質、および薬学的に許容され得る担体を含む医薬組成物。
【請求項１９】
スムースンド（SMO）タンパク質（配列番号：1）の一部分のアミノ酸配列を含む、単離または精製された、ポリペプチド、またはペプチド模倣体であって、該部分は配列番号：5〜8のいずれかのアミノ酸配列、またはその機能的変異体を含み、該ポリペプチドまたはペプチド模倣体は約50アミノ酸長未満であり、該機能的変異体は、配列番号：80のアミノ酸配列を含む、ポリペプチド、またはペプチド模倣体。
【請求項２０】
宿主における癌の治療もしくは予防、乾癬の治療、または新生物の治療のための請求項１〜１５または１９のいずれか1項に記載のポリペプチド、もしくはペプチド模倣体、または脂肪酸誘導体。
【手続補正２】
【補正対象書類名】明細書
【補正対象項目名】配列表
【補正方法】変更
【補正の内容】
【配列表】
2010508305000001.app