【事件の表示】
　平成１０年特許願第１４２１３４号「短縮型ジストロフィン」拒絶査定不服審判事件〔平成１１年１１月２４日出願公開、特開平１１−３１８４６７〕について、次のとおり審決する。
【結　論】
　本件審判の請求は、成り立たない。
【理　由】
１．手続きの経緯・本願発明
　
　本願は、平成１０年５月８日の出願であって、その請求項１に係る発明は、平成１４年１２月２０日付手続補正書により補正された特許請求の範囲及び発明の詳細な説明からみて、その特許請求の範囲の請求項１に記載された以下のとおりのものと認める（以下、「本願発明１」という。）。
　
　「【請求項１】　少なくとも次の（Ａ）から（Ｆ）に示されるジストロフィン機能構造をコードする塩基配列を含み、４．５ｋｂ以下の長さである短縮型ジストロフィン遺伝子からなる筋ジストロフィーの治療剤。
（Ａ）アクチン結合ドメイン
（Ｂ）ヒンジ１
（Ｃ）１個以上のロッドドメインリピート構造
（Ｄ）ヒンジ４
（Ｅ）システイン・リッチ・ドメイン
（Ｆ）Ｃ末端ドメイン」
　
２．引用刊行物記載の発明
　
　原査定の拒絶の理由において引用された、日本臨床，第５５巻，第１２号，第３１４８−３１５３頁（１９９７年１２月１日）（以下、「引用例」という。）には、次の事項が記載されている。
　（ａ）　「６．３ｋｂミニジストロフィンｃＤＮＡは、ジストロフィーのmdxマウスへの導入に成功し、筋ジストロフィーの表現型をかなり改善させた。われわれは、ミニ・ジストロフィンのロッド・ドメインをさらに短縮し、ただ一つのロッド・リピートと二つのヒンジ・セグメントを有する３．７ｋｂのΔＤｙｓＭ３というジストロフィンｃＤＮＡ構築物を作製した。組み換えアデノウイルスベクターＡｘΔＤｙｓＭ３を、ＣＯＳ−ＴＰＣ法を利用して作製した。ＡｘΔＤｙｓＭ３を感染させると、１２５ｋＤのΔＤｙｓＭ３が、培養骨格筋細胞中で発現した。ΔＤｙｓＭ３は、mdxマウスの骨格筋に導入すると、効率的に形質膜に蓄積されることができ、ジストロフィン結合蛋白質がかなり回復した。この小型のロッド短縮型ジストロフィンは、近年骨格筋への遺伝子輸送の優れた方法として改良されているアデノ随伴ウイルスベクターへの取り込みが可能である。」（第３１４８頁要約）
　（ｂ）　「われわれは、ヒト・ミニ・ジストロフィンｃＤＮＡを材料として、ロッド・ドメインをさらに短縮したジストロフィンの構築を手掛けた（図１）。・・・ミニ・ジストロフィンの１番目のリピート中のMunI部位および８番目のリピート中のHindIII部位を利用して、ミニ・ジストロフィンｃＤＮＡを切断し、中間部分をＰＣＲで増幅したフラグメントを用いて連結した。その際にKoenigとKunkelにより述べられたトリプル・ヘリックス構造が維持されるようにＰＣＲ産物を増幅した。得られたロッド短縮型ジストロフィンΔＤｙｓＭ３ ｃＤＮＡの長さは３．７ｋｂであり、その遺伝子産物は、２個のヒンジと正確な配列のロッドリピートを１個のみ持つはずである。」（第３１４９頁右欄第１７行〜第３１５０頁右欄第１行）
　（ｃ）　第３１４９頁の図１には、ΔＤｙｓＭ３が、アクチン結合ドメイン、ヒンジ１、１個のロッドドメインリピート構造、ヒンジ４、システイン・リッチ・ドメイン、及びＣ末端ドメインからなり、全長３．７ｋｂであることが図示されている。
　（ｄ）　「われわれは、ロッド・ドメインを大きく削り、リピートを１個のみ持つロッド短縮型ジストロフィンΔＤｙｓＭ３を構築した。アデノウイルスベクターを用いて、ΔＤｙｓＭ３をmdxマウス骨格筋において発現させたところ、筋線維の形質膜に集積すると共に、形質膜でのＤＡＰの発現を回復させることを示した。」（第３１５２頁右欄第２〜８行）
　（ｅ）　「ロッド短縮型ジストロフィンが筋ジストロフィーの表現型（筋病理像、血清ＣＫ値、筋張力など）を改善させることができるかについては、トランスジェニックマウスを使った長期間の解析が必要であると考えられる。」（第３１５２頁右欄第８〜１３行）
　（ｆ）　「ΔＤｙｓＭ３（３．７ｋｂ）は、そのサイズから、ＡＡＶベクターへの組み込みも可能であると考えられる。染色体への組み込みが可能なＡＡＶベクターを用いた骨格筋に対する遺伝子導入は、ＤＭＤに対する遺伝子治療に対して、新しいアプローチを提示するものだと考えられる。」（第３１５２頁右欄第３５〜４０行）
　
３．対比
　
　本願発明１と引用例に記載されたΔＤｙｓＭ３に関する技術的事項を対比すると、両者は、少なくとも（Ａ）アクチン結合ドメイン、（Ｂ）ヒンジ１、（Ｃ）１個以上のロッドドメインリピート構造、（Ｄ）ヒンジ４、（Ｅ）システイン・リッチ・ドメイン、及び（Ｆ）Ｃ末端ドメイン、に示されるジストロフィン機能構造をコードする塩基配列を含み、４．５ｋｂ以下の長さである短縮型ジストロフィン遺伝子に関するものである点で一致するが、本願発明１は、当該短縮型ジストロフィン遺伝子を筋ジストロフィーの治療剤として用いるものであるのに対して、引用例においては、短縮型ジストロフィン遺伝子ΔＤｙｓＭ３をmdxマウス骨格筋において発現させたところ、発現物が、正常ジストロフィンと同様に、筋線維の形質膜に集積すると共に、形質膜でのＤＡＰの発現を回復させることが具体的データをもって示されているものの、筋ジストロフィーの表現型（筋病理像、血清ＣＫ値、筋張力など）を改善させることができるかどうかについては、トランスジェニックマウスを使った長期間の解析が必要であると考察されているにとどまり、筋ジストロフィーの治療剤として使用できるとは記載されていない点において相違する。
　
４．当審の判断
　
　上記相違点について検討すると、引用例の上記（ａ）及び（ｆ）の記載からみて、引用例において、ΔＤｙｓＭ３は、筋ジストロフィーの遺伝子治療に用いることを目的として作製されたものであるといえる。そして、同（ｅ）の考察は、ΔＤｙｓＭ３を遺伝子治療に用いるために確認すべき次のステップを示したものであると解釈するのが自然である。
　そうしてみると、引用例に記載されたΔＤｙｓＭ３について、遺伝子治療に使用するための予備実験をさらに行って、その有効性を確認することには、強い動機付けがあるといえる。そして、その結果得られた効果は、当業者の予測できる範囲を超えるものであるとまでは認めることができない。
　したがって、本願発明１は、引用例に基づいて当業者が容易に発明をすることができたものであるから、特許法第２９条第２項の規定により、特許を受けることができない。
　なお、請求人は、平成１５年６月１９日付補正書により理由補充された審判請求書において、コックスらの報告（Cox G.A., et al., 1994, Nature Genet., 8(4), 333-339）及びグリーンベルグらの報告（Greenberg D.S., et al., 1994, Nature Genet., 8(4), 340-344）を引用して、形質膜でのＤＡＰの発現の回復と筋ジストロフィーの表現型の改善が直接的な因果関係を有していないことが本願出願時に当業者によく知られていたことから、ΔＤｙｓＭ３が筋ジストロフィーの表現型を改善することができたのは予想外のことであって、本願発明１が進歩性を有する旨主張している。
　しかしながら、コックスら及びグリーンベルグらが報告する短縮型ジストロフィン遺伝子Ｄｐ７１（２．２ｋｂ）は、ロッドドメインリピート構造を１つも持たず、骨格筋細胞の形質膜とアクチン・フィラメントを連結するのに必要なアクチン結合ドメインをも欠いたものであって、「筋肉においてＤｐ７１を発現するトランスジェニックmdxマウスにおいてＤＡＰが正常レベルまで回復しても病態は軽減しなかった。・・・ＤＡＰ複合体だけでなく、アクチン結合ドメイン及び／またはロッド・ドメインを有する機能的なジストロフィンタンパク質も筋肉の完全性に重要であるようだ。」（グリーンベルグらの報告の第３４３頁左欄第１〜１０行）と考察されている。そのうえ、本願出願日前に、ロッド・ドメインが約６０％短縮しているもののアクチン結合ドメインを含むすべてのドメインを有するミニジストロフィン遺伝子（６．３ｋｂ）が筋ジストロフィーの所見を改善することができることが知られていた（例えば、RAGOT,T et al., Nature, vol.361, pp.647-650 (1993)、VINCENT,N et al., Nature Genetics, vol.5, pp.130-134 (1993)、及びDECONINCK,N et al., Proc.Natl.Acad.Sci.USA, vol.93, pp.3570-3574 (1996)を参照）のであるから、ミニジストロフィンのアクチン結合ドメイン等を保持したままロッド・ドメインのみをさらに短縮したΔＤｙｓＭ３については、むしろ、ミニジストロフィンと同様の肯定的な結果が得られる蓋然性が高いといえる。少なくとも、そのような肯定的な結果が予想外のことであるということはできない。
　したがって、請求人の上記主張を採用することはできない。
　
５．むすび
　
　以上のとおりであるから、本願発明１は、引用例に記載された発明に基づいて当業者が容易に発明をすることができたものであり、特許法第２９条第２項の規定により特許を受けることができないものであるから、その他の請求項に係る発明については判断するまでもなく、本願は拒絶すべきものである。
　
　よって、結論のとおり審決する。