【手続補正書】
【提出日】平成22年10月18日(2010.10.18)
【手続補正１】
【補正対象書類名】特許請求の範囲
【補正対象項目名】全文
【補正方法】変更
【補正の内容】
【特許請求の範囲】
【請求項１】
下記式Iの化合物又は医薬として許容し得るその誘導体を含む、嚢胞性疾患の１以上の症状を治療又は改善するための医薬組成物：
【化１】
2010506938.tif 000001
（式中、
R2及びR6は、それぞれ独立してハロ、擬ハロゲン、アルキル、アルケニル、アルキニル、アリール、ヘテロアリール、シクロアルキル、ヘテロシクリル、R-NH-、R-NH-NH-、NH2-R1-NH-、及びR-NH-R1-NH-から選択され；
R9は、水素、アルキル、アルケニル、アルキニル、アリール、ヘテロアリール、シクロアルキル、ヘテロシクリル、R-NH-、R-NH-NH-、NH2-R1-NH-、又はR-NH-R1-NH-であり；
Rは、H、アルキル、アルケニル、アルキニル、アリール、ヘテロアリール、シクロアルキル、又はヘテロシクリルであり；
R1は、アルキニル、アルケニレン、アルキニレン、シクロアルキニル、ヘテロシクリレン、アリーレン、又はヘテロアリーレンであり；かつ、
R、R1、R2、R6及びR9基は、任意に１、２、３又は４個のＱ基で置換され、該Ｑ基はそれぞれ独立して-OH、-COOH、ハロ、擬ハロゲン、アミノ、アルキル、アルケニル、アルキニル、シクロアルキル、ヘテロシクリル、アリール、及びヘテロアリールから選択される）。
【請求項２】
Rが、アルキル、アラルキル、ヒドロキシアルキル、アリール、シクロアルキル、又はヘテロシクリルである、請求項１記載の医薬組成物。
【請求項３】
R1が、アルキニル、アリーレン、又はシクロアルキニルである、請求項１又は２記載の医薬組成物。
【請求項４】
Ｑが、-OH、ハロ、擬ハロゲン、アミノ、又はアルキルである、請求項１から３のいずれか一項に記載の医薬組成物。
【請求項５】
R2がヒドロキシアルキルアミノである、請求項１から４のいずれか一項に記載の医薬組成物。
【請求項６】
R2が(1−エチル−2−ヒドロキシ)エチルアミノである、請求項１から５のいずれか一項に記載の医薬組成物。
【請求項７】
R6がアラルキルアミノである、請求項１から４のいずれか一項に記載の医薬組成物。
【請求項８】
R6がベンジルアミノである、請求項１から４のいずれか一項に記載の医薬組成物。
【請求項９】
R9がイソプロピルである、請求項１から８のいずれか一項に記載の医薬組成物。
【請求項１０】
前記化合物が6−ベンジルアミノ−2−[(1−エチル−2−ヒドロキシ)エチルアミノ]−9−イソプロピルプリンである、請求項１から９のいずれか一項に記載の医薬組成物。
【請求項１１】
前記化合物が6−ベンジルアミノ−2−(R)−[(1−エチル−2−ヒドロキシ)エチルアミノ]−9−イソプロピルプリンである、請求項１から１０のいずれか一項に記載の医薬組成物。
【請求項１２】
前記化合物が、下記化合物から選択される、請求項１記載の医薬組成物：
【化２】
2010506938.tif 000002
（式中、
R3およびR4は、それぞれ独立してH、メチル、エチル、又はイソプロピルであり；
R10は、H又はCOOHであり；
R8は、H、ハロ、又は擬ハロゲンであり；
R5は、H又はOHであり；
R7は、H又はNH2であり、かつXがハロである）。
【請求項１３】
前記化合物が、2−(2−ヒドロキシエチルアミノ)−6−ベンジルアミノ−9−メチルプリン、2−(2'−ヒドロキシエチルアミノ)−6−ベンジルアミノ−9−イソプロピルプリン、(2R)−2−[[6−[(3−クロロフェニル)アミノ]−9−プロパン−2−イルプリン−2−イル]アミノ]−3−メチルブタン−1−オール、及び(2R)−2−[[6−[(3−クロロ−4−カルボキシフェニル)アミノ]−9−(1−メチルエチル)−9H−プリン−2−イル]アミノ]−3−メチル−1−ブタノールから選択される、請求項１又は１２記載の医薬組成物。
【請求項１４】
前記化合物が、下記の化合物である、請求項１又は１２記載の医薬組成物：
【化３】
2010506938.tif 000003
。
【請求項１５】
前記化合物が、2−(1−D,L−ヒドロキシメチルプロピルアミノ)−6−ベンジルアミノ−9−イソプロピルプリン、非晶質6−ベンジルアミノ−2−[(2R)−2−ヒドロキシメチル−ピロリジン−1−イル]−9−イソプロピル−(9H)−プリン、2−(R)−[6−ベンジルアミノ−9−イソプロピル−(9H)−プリン−2−イル]−アミノ−2−フェニルエタノール、2−(R,S)−[6−ベンジルアミノ−9−イソプロピル−(9H)−プリン−2−イル]−アミノ−ペンタノール、2−(R)−[6−ベンジルアミノ−9−イソプロピル−(9H)−プリン−2−イル]−アミノ−プロパノール、2−(S)−[6−ベンジルアミノ−9−イソプロピル−(9H)−プリン−2−イル]−アミノ−プロパノール、2−(R)−(-)−[6−(3−ヨード)−ベンジルアミノ−9−イソプロピル−(9H)−プリン−2−イル]−N−ピロリジン−メタノール、及び2−(R)−(-)−[6−ベンジルアミノ−9−シクロペンチル−(9H)−プリン−2−イル]−N−ピロリジン−メタノールから選択される、請求項１記載の医薬組成物。
【請求項１６】
単一剤形で製剤されている、請求項１から１５のいずれか一項に記載の医薬組成物。
【請求項１７】
前記化合物がパルス投与計画において投与されるように用いられることを特徴とする、請求項１から１５のいずれか一項に記載の医薬組成物。
【請求項１８】
前記パルス投与計画は、前記化合物を３週間連続で被験者に投与し、その後、前記化合物を３週間被験者に投与しないことを含む、請求項１７記載の医薬組成物。
【請求項１９】
前記パルス投与計画は、前記化合物を２週間連続で被験者に投与し、その後、前記化合物を２週間被験者に投与しないことを含む、請求項１７記載の医薬組成物。
【請求項２０】
前記パルス投与計画は、前記化合物を１０日間連続で被験者に投与し、その後、前記化合物を１０日間被験者に投与しないことを含む、請求項１７記載の医薬組成物。
【請求項２１】
前記パルス投与計画は、前記化合物を１週間被験者に投与し、その後、前記化合物を１週間被験者に投与しないことを含む、請求項１７記載の医薬組成物。
【請求項２２】
前記嚢胞性疾患が、後天性腎嚢胞疾患、透析性嚢胞疾患、常染色体優性遺伝性多発性嚢胞腎、常染色体劣性遺伝性多発性嚢胞腎、先天性多嚢胞腎、多嚢胞異形成腎、末期腎疾患、海綿腎(MSK)、ネフロン癆−髄質嚢胞腎複合症、ネフロン癆−尿毒症性腎髄質嚢胞症複合症、若年性ネフロン癆、腎髄質嚢胞症、腎細胞ガン、結節硬化、及びフォン・ヒッペル・リンドウ症候群から選択される、請求項１から２１のいずれか一項に記載の医薬組成物。
【請求項２３】
前記嚢胞性疾患が、多発性嚢胞腎である、請求項１から２１のいずれか一項に記載の医薬組成物。
【請求項２４】
経口投与用に製剤されている、請求項１から２３のいずれか一項に記載の医薬組成物。
【請求項２５】
包装材料及び該包装材料の内部に収容される下記式Iの化合物を含む製品であって、
前記包装材料は、前記化合物が嚢胞性疾患の治療のために使用されることを示すラベルを含み、
該化合物は、下記式Iの化合物又は医薬として許容し得るその誘導体である、
前記製品：
【化４】
2010506938.tif 000004
（式中、
R2及びR6は、それぞれ独立してハロ、擬ハロゲン、アルキル、アルケニル、アルキニル、アリール、ヘテロアリール、シクロアルキル、ヘテロシクリル、R-NH-、R-NH-NH-、NH2-R1-NH-、及びR-NH-R1-NH-から選択され；
R9は、水素、アルキル、アルケニル、アルキニル、アリール、ヘテロアリール、シクロアルキル、ヘテロシクリル、R-NH-、R-NH-NH-、NH2-R1-NH-、又はR-NH-R1-NH-であり；
Rは、H、アルキル、アルケニル、アルキニル、アリール、ヘテロアリール、シクロアルキル、又はヘテロシクリルであり；
R1は、アルキニル、アルケニレン、アルキニレン、シクロアルキニル、ヘテロシクリレン、アリーレン、又はヘテロアリーレンであり；かつ、
R、R1、R2、R6及びR9基は、任意に１、２、３又は４個のＱ基で置換され、該Ｑ基はそれぞれ独立して-OH、-COOH、ハロ、擬ハロゲン、アミノ、アルキル、アルケニル、アルキニル、シクロアルキル、ヘテロシクリル、アリール、及びヘテロアリールから選択される）。