【手続補正書】
【提出日】平成22年2月9日(2010.2.9)
【手続補正１】
【補正対象書類名】特許請求の範囲
【補正対象項目名】全文
【補正方法】変更
【補正の内容】
【特許請求の範囲】
【請求項１】
発作性夜間血色素尿症を患う患者のクオリティオブライフの少なくとも一態様を改善するための組成物であって、補体を阻害するか、若しくはＣ５ｂ−９の形成を阻害する化合物を含む、組成物。
【請求項２】
前記クオリティオブライフがＦＡＣＩＴ−Ｆａｔｉｇｕｅスコアで測定される、請求項１に記載の組成物。
【請求項３】
前記ＦＡＣＩＴ−Ｆａｔｉｇｕｅスコアが少なくとも３ポイント増加する、請求項２に記載の組成物。
【請求項４】
前記ＦＡＣＩＴ−Ｆａｔｉｇｕｅスコアが４ポイント以上増加する、請求項２に記載の組成物。
【請求項５】
前記クオリティオブライフがＥＯＲＴＣ  ＱＬＱ−Ｃ３０スコアで測定される、請求項１に記載の組成物。
【請求項６】
前記ＥＯＲＴＣ  ＱＬＱ−Ｃ３０スコアが処置前スコアの１０％以上改善する、請求項５に記載の組成物。
【請求項７】
ＥＯＲＴＣ  ＱＬＱ−Ｃ３０スコアで測定されるクオリティオブライフの前記態様が、ａ）全体的な健康状態、ｂ）身体機能、ｃ）情緒機能、ｄ）認知機能、ｅ）役割機能、ｆ）社会的機能、ｇ）疲労、ｈ）疼痛、ｉ）呼吸困難、ｊ）食欲の喪失、及びｋ）不眠症からなる群から選択される、請求項５に記載の組成物。
【請求項８】
クオリティオブライフの前記態様が疲労である、請求項７に記載の組成物。
【請求項９】
前記化合物が、ＣＲ１、ＬＥＸ−ＣＲ１、ＭＣＰ、ＤＡＦ、ＣＤ５９、Ｈ因子、コブラ毒因子、ＦＵＴ−１７５、コンプレスタチン及びＫ７６  ＣＯＯＨからなる群から選択される、請求項１に記載の組成物。
【請求項１０】
前記化合物が、補体を抑制するステロイドである、請求項１に記載の組成物。
【請求項１１】
前記化合物が、抗体、活性抗体フラグメント、可溶性補体阻害化合物、タンパク質、脂質尾部を有する可溶性補体インヒビター、タンパク質フラグメント、ペプチド、低分子有機化合物、ＲＮＡアプタマー、Ｌ−ＲＮＡアプタマー、スピーゲルマー、アンチセンス化合物、セリンプロテアーゼインヒビター、２本鎖ＲＮＡ、低分子干渉ＲＮＡ、ロックド核酸インヒビター及びペプチド核酸インヒビターからなる群から選択される、請求項１に記載の組成物。
【請求項１２】
前記化合物が抗体又は活性抗体フラグメントである、請求項１１に記載の組成物。
【請求項１３】
前記抗体又は活性抗体フラグメントが、ａ）ポリクローナル抗体、ｂ）モノクローナル抗体、ｃ）単鎖抗体、ｄ）キメラ抗体、ｅ）ヒト化抗体、ｆ）Ｆａｂ、ｇ）Ｆ（ａｂ’）、ｈ）Ｆ（ａｂ’）２、ｉ）Ｆｖ、ｊ）ダイアボディ、及びｋ）ヒト抗体からなる群から選択される、請求項１２に記載の組成物。
【請求項１４】
前記抗体又は活性抗体フラグメントがＣ５切断を遮断する、請求項１２に記載の組成物。
【請求項１５】
前記抗体又は活性抗体フラグメントがＣ５ｂ−９の形成を阻害する、請求項１２に記載の組成物。
【請求項１６】
前記抗体がエクリズマブである、請求項１２に記載の組成物。
【請求項１７】
前記組成物が少なくとも６ヵ月間投与されることを特徴とする、請求項１２に記載の組成物。
【請求項１８】
前記患者が再生不良性貧血又は骨髄異形成症候群を有する、請求項１に記載の組成物。
【請求項１９】
前記患者が貧血である、請求項１に記載の組成物。
【請求項２０】
前記組成物の投与により、前記患者が、投与後に貧血のままである、請求項１９に記載の組成物。
【請求項２１】
前記患者のヘモグロビンレベルが、ｉ）男性の場合１４ｇ／ｄＬ未満、又はｉｉ）女性の場合１２ｇ／ｄＬ未満である、請求項１９に記載の組成物。
【請求項２２】
前記患者のヘモグロビンレベルが、ｉ）男性の場合１３ｇ／ｄＬ未満、又はｉｉ）女性の場合１１ｇ／ｄＬ未満である、請求項１９に記載の組成物。
【請求項２３】
前記患者のヘモグロビンレベルが、ｉ）男性の場合１２ｇ／ｄＬ未満、又はｉｉ）女性の場合１０ｇ／ｄＬ未満である、請求項１９に記載の組成物。
【請求項２４】
前記組成物によって前記患者のＬＤＨが３０％を超えて低下する、請求項１に記載の組成物。
【請求項２５】
前記組成物が脈管内溶血を阻害する、請求項１に記載の組成物。
【請求項２６】
前記患者は貧血であり、前記組成物の投与により、前記患者が、投与後に貧血のままである、請求項２５に記載の組成物。
【請求項２７】
発作性夜間血色素尿症を患う患者のクオリティオブライフの少なくとも一態様を改善するための組成物であって、脈管内溶血を阻害する化合物を含む、組成物。
【請求項２８】
貧血が少なくとも部分的に溶血に起因する貧血患者のクオリティオブライフの少なくとも一態様を改善するための組成物であって、脈管内溶血を阻害する化合物を含み、該組成物の投与により、該患者が貧血のままである、組成物。
【請求項２９】
患者の健康調整平均余命を延長するための組成物であって、補体を阻害するか、若しくはＣ５ｂ−９の形成を阻害する化合物を含む、組成物。
【請求項３０】
前記患者が貧血である、請求項２９に記載の組成物。
【請求項３１】
前記組成物の投与により、前記患者が、投与後に貧血のままである、請求項３０に記載の組成物。
【請求項３２】
前記患者のヘモグロビンレベルが、ｉ）男性の場合１４ｇ／ｄＬ未満、又はｉｉ）女性の場合１２ｇ／ｄＬ未満である、請求項２９に記載の組成物。
【請求項３３】
前記患者のヘモグロビンレベルが、ｉ）男性の場合１３ｇ／ｄＬ未満、又はｉｉ）女性の場合１１ｇ／ｄＬ未満である、請求項２９に記載の組成物。
【請求項３４】
前記患者のヘモグロビンレベルが、ｉ）男性の場合１２ｇ／ｄＬ未満、又はｉｉ）女性の場合１０ｇ／ｄＬ未満である、請求項２９に記載の組成物。
【請求項３５】
前記患者が発作性夜間血色素尿症を患う、請求項２９に記載の組成物。
【請求項３６】
前記健康調整平均余命が、損失生存可能年数、無障害平均余命、健康調整生存年数、質調整生存年数、健康当量年数、健康日数の増加、無エピソード日数、Ｑ−ＴＷｉＳＴ、健康効用指標又は健康生存年数からなる群から選択される単位に従って測定される、請求項２９に記載の組成物。
【請求項３７】
被験体の健康調整平均余命が少なくとも１日間延長される、請求項３６に記載の組成物。
【請求項３８】
被験体の健康調整平均余命が少なくとも１週間延長される、請求項３６に記載の組成物。
【請求項３９】
被験体の健康調整平均余命が少なくとも一ヶ月間延長される、請求項３６に記載の組成物。
【請求項４０】
被験体の健康調整平均余命が少なくとも１年間延長される、請求項３６に記載の組成物。
【請求項４１】
前記化合物が、ＣＲ１、ＬＥＸ−ＣＲ１、ＭＣＰ、ＤＡＦ、ＣＤ５９、Ｈ因子、コブラ毒因子、ＦＵＴ−１７５、コンプレスタチン及びＫ７６  ＣＯＯＨからなる群から選択される、請求項２９に記載の組成物。
【請求項４２】
前記化合物が、補体を抑制するステロイドである、請求項２９に記載の組成物。
【請求項４３】
前記化合物が、抗体、活性抗体フラグメント、可溶性補体阻害化合物、タンパク質、脂質尾部を有する可溶性補体インヒビター、タンパク質フラグメント、ペプチド、低分子有機化合物、ＲＮＡアプタマー、Ｌ−ＲＮＡアプタマー、スピーゲルマー、アンチセンス化合物、セリンプロテアーゼインヒビター、２本鎖ＲＮＡ、低分子干渉ＲＮＡ、ロックド核酸インヒビター及びペプチド核酸インヒビターからなる群から選択される、請求項２９に記載の組成物。
【請求項４４】
前記化合物が抗体又は活性抗体フラグメントである、請求項４３に記載の組成物。
【請求項４５】
前記抗体又は活性抗体フラグメントが、ａ）ポリクローナル抗体、ｂ）モノクローナル抗体、ｃ）単鎖抗体、ｄ）キメラ抗体、ｅ）ヒト化抗体、ｆ）Ｆａｂ、ｇ）Ｆ（ａｂ’）、ｈ）Ｆ（ａｂ’）２、ｉ）Ｆｖ、ｊ）ダイアボディ、及びｋ）ヒト抗体からなる群から選択される、請求項４４に記載の組成物。
【請求項４６】
前記抗体又は活性抗体フラグメントがＣ５切断を遮断する、請求項４４に記載の組成物。
【請求項４７】
前記組成物が少なくとも６ヵ月間投与されることを特徴とする、請求項４４に記載の組成物。
【請求項４８】
前記組成物が補体を阻害するか、若しくはＣ５ｂ−９の形成を阻害する、請求項２９に記載の組成物。
【請求項４９】
前記化合物が抗体又は活性抗体フラグメントである、請求項４８に記載の組成物。
【請求項５０】
前記抗体がエクリズマブである、請求項４９に記載の組成物。
【請求項５１】
前記患者が再生不良性貧血又は骨髄異形成症候群を有する、請求項２９に記載の組成物。