【手続補正書】
【提出日】平成19年11月28日(2007.11.28)
【手続補正１】
【補正対象書類名】特許請求の範囲
【補正対象項目名】全文
【補正方法】変更
【補正の内容】
【特許請求の範囲】
【請求項１】
被験体にリソソーム酵素を提供するための組成物であって、該組成物は、幹細胞を含み、ここで、該幹細胞は、Ｏｃｔ−３／４陽性であり、かつ内胚葉系統の細胞、外胚葉系統の細胞および中胚葉系統の細胞を生じ得、そして該幹細胞は、リソソーム酵素を提供する、組成物。
【請求項２】
幹細胞を含む、リソソーム蓄積症を処置するための組成物であって、ここで、該幹細胞は、Ｏｃｔ−３／４陽性であり、かつ内胚葉系統の細胞、外胚葉系統の細胞および中胚葉系統の細胞を生じ得、そして該幹細胞は、リソソーム蓄積症を有する被験体への投与後に、該疾患を処置するのに効果的な量のリソソーム酵素を発現する、組成物。
【請求項３】
被験体中の基質の蓄積を調節するための組成物であって、該組成物は、該蓄積を調節するために効果的な量のリソソーム酵素を該被験体に提供する工程を包含し、ここで、該リソソーム酵素は、該被験体に投与された幹細胞により提供され、そして該幹細胞は、Ｏｃｔ−３／４陽性であり、かつ内胚葉系統の細胞、外胚葉系統の細胞および中胚葉系統の細胞を生じ得る、組成物。
【請求項４】
請求項１、２または３に記載の組成物であって、前記リソソーム酵素が、以下：β−ガラクトシダーゼ、ヘキソサミニダーゼＡ、ヘキソサミニダーゼＢ、ＧＭ２活性化因子、アリールスルファターゼＡ、アリールスルファターゼＢ、ガラクトシルセラミダーゼ、α−ガラクトシダーゼＡ、ガラクトサミン−４−スルファターゼ、β−グルコシダーゼ、スフィンゴミエリナーゼ、セラミダーゼ、酸性リパーゼ、スルファターゼ類、α−Ｌ−イズロニダーゼ、イズロネート−２−サルフェートスルファターゼ、ヘパランスルファミニダーゼ、Ｎ−アセチル−α−グルコサミニダーゼ、α−グルコサミニド−Ｎ−アセチルトランスフェラーゼ（アセチルＣｏＡグルコサミン−Ｎ−アセチルトランスフェラーゼ）、Ｎ−アセチルグルコサミン−６−サルフェートスルファターゼ、Ｎ−アセチルガラクトサミン−６−サルフェートスルファターゼ、β−グルクロニダーゼ、ヒアルロニダーゼ、カテプシンＫ、Ｎ−アセチル−β−グルコサミニダーゼ、α−フコシダーゼ、α−マンノシダーゼ、β−マンノシダーゼ、シアル酸トランスポーター、α−Ｎ−アセチルガラクトサミニダーゼ、α−ノイラミニダーゼ、カテプシンＡ、Ｎ−アセチルグルコサミン−１−ホスホトランスフェラーゼ、α−１，４−グルコシダーゼ、パルミトイルプロテインチオエステラーゼおよびトリペプチジルペプチダーゼＩからなる群から選択される、組成物。
【請求項５】
前記リソソーム蓄積症が、スフィンゴリピドーシス、ムコ多糖症、糖タンパク症、ムコリピドーシス、ＩＩ型糖原病およびセロイド脂褐素症からなる群から選択される、請求項２に記載の組成物。
【請求項６】
請求項２に記載の組成物であって、前記リソソーム蓄積症が、ＧＭ１ガングリオシドーシス、ＧＭ２ガングリオシドーシス変種Ｂ／Ｂ１および変種Ｏ、異染性白質萎縮症、クラッベ病、ファブリー病、ゴーシェ病、ニーマン−ピック病、ファーバー病、ウォルマン病、オースティン病、Ｉ型ムコ多糖症、シャイエ病、ハーラー−シャイエ病、サンフィリポ病、モルキオ病、マロトー−ラミー病、スライ病、ピクノダイソストーシス、アスパルチルグルコサミン尿、フコース蓄積症、α−マンノシドーシス、β−マンノシドーシス、シンドラー病、Ｋａｎｚａｋｉ病、Ｉ型ムコリピドーシス、ガラクトシアリドーシス、ムコリピドーシス、ＩＩ型糖原病、Ｓａｎｔａｖｕｏｒｉ−Ｈａｌｔｉａ病、ヤンスキー−ビールショースキー病、バッテン病、クッフス病、ＣＬＮ５、ＣＬＮ６、ＣＬＮ７およびＣＬＮ８座の変異により特徴付けられる病状、シアル酸蓄積症、サラ病およびメチルマロン酸性尿症からなる群から選択される、組成物。
【請求項７】
請求項３に記載の組成物であって、前記基質が、デルマタン硫酸、ヘパリン硫酸、ケラタン硫酸、ヒアルロン酸、シアル酸、ＧＭ１−ガングリオシド、ＧＭ２−ガングリオシド、ガラクトシルセラミド、スルファチド、ガラクトシルスフィンゴリピド、グルコセラミド、セラミド、スフィンゴミエリン、α−マンノシド、β−マンノシド、フコシド、アスパルチルグルコサミン、Ｎ−アセチルガラクトサミン、グリコーゲン、コレステロールエステル、骨由来のペプチドおよびサポシンからなる群から選択される、組成物。
【請求項８】
前記調節が、被験体中における前記基質の減少を包含する、請求項３に記載の組成物。
【請求項９】
前記基質が、グリコサミノグリカンである、請求項８に記載の組成物。
【請求項１０】
前記酵素が、α−Ｌ−イズロニダーゼである、請求項９に記載の組成物。
【請求項１１】
前記幹細胞またはその分化子孫が前記被験体の器官に投与され、これによって、該幹細胞またはその分化子孫が該器官にリソソーム酵素を提供する、請求項１、２または３に記載の組成物。
【請求項１２】
前記器官が内臓器官である、請求項１１に記載の組成物。
【請求項１３】
前記内臓器官が、心臓、肺、筋肉、腎臓、脾臓、回腸、結腸、脳、肝臓および眼からなる群から選択される、請求項１２に記載の組成物。
【請求項１４】
前記幹細胞またはその分化子孫が、前記器官の存在する細胞との接触を介して該器官に移植されて、リソソーム酵素を提供する、請求項１１に記載の組成物。
【請求項１５】
前記幹細胞が、局所注入、カテーテル投与、全身注入、腹腔内注射、胎盤内注射、子宮内注射、頭蓋内注射、非経口投与、動脈内注射および側脳室への注射からなる群から選択される組成物により投与される、請求項１、２または３に記載の組成物。
【請求項１６】
前記被験体がムコ多糖症を有する、請求項１、２または３に記載の組成物。
【請求項１７】
前記ムコ多糖症がハーラー病である、請求項１６に記載の組成物。
【請求項１８】
前記幹細胞は、被験体に胎内で投与される、請求項１５に記載の組成物。
【請求項１９】
前記投与が、胎児の臍静脈への直接的注射、胎児の肝臓への直接的注射、腹腔内注射、胎盤内注射および子宮内注射からなる群から選択される、請求項１８に記載の組成物。
【請求項２０】
前記幹細胞が、前記被験体の最初のトリメスターにおいて投与される、請求項１８に記載の組成物。
【請求項２１】
前記幹細胞が、前記被験体の最初のトリメスターにおいて、腹腔内注射により投与される、請求項１９に記載の組成物。
【請求項２２】
前記幹細胞が、ＭＡＰＣの単離された集団である、請求項１、２または３に記載の組成物。
【請求項２３】
前記幹細胞が遺伝的に改変され得る、請求項１、２または３に記載の組成物。
【請求項２４】
リソソーム酵素に対する基質の望ましくない蓄積を処置するための医薬を調製するための幹細胞の使用であって、ここで、該幹細胞は、Ｏｃｔ−３／４陽性であり、かつ内胚葉系統の細胞、外胚葉系統の細胞および中胚葉系統の細胞を生じ得、そして幹細胞は、リソソーム酵素を提供する、使用。
【請求項２５】
前記基質の蓄積がリソソーム蓄積症をもたらす、請求項２４に記載の使用。
【請求項２６】
前記リソソーム蓄積症が、スフィンゴリピドーシス、ムコ多糖症、糖タンパク症、ムコリピドーシス、ＩＩ型糖原病およびセロイド脂褐素症を包含する、請求項２５に記載の使用。
【請求項２７】
前記幹細胞が、ＭＡＰＣの単離された集団である、請求項２４に記載の使用。
【請求項２８】
前記医薬が、薬学的に許容される担体を包含する、請求項２４に記載の使用。