【手続補正書】
【提出日】令和1年10月25日(2019.10.25)
【手続補正１】
【補正対象書類名】特許請求の範囲
【補正対象項目名】全文
【補正方法】変更
【補正の内容】
【特許請求の範囲】
【請求項１】
式Ｉを有する化合物、
【化１】
2018537533.tif 000001
Ｉ
またはその医薬的に許容される塩、溶媒和物、互変異性体、立体異性体、もしくは重水素化類似体であって、式中、
Ｚ２は、Ｒｂで任意選択で置換されるＣ２−１０アルキニル、Ｃ６−１４アリール、Ｃ３−１０シクロアルキル、Ｃ３−１０シクロアルケニル、３〜１２員のヘテロシクロアルキル、３〜１２員のヘテロシクロアルケニルまたは５〜１０員のヘテロアリールであり、各Ｃ６−１４アリール、Ｃ３−１０シクロアルキル、Ｃ３−１０シクロアルケニル、３〜１２員のヘテロシクロアルキル、３〜１２員のヘテロシクロアルケニルまたは５〜１０員のヘテロアリールは、１〜３個のＲ１基で任意選択で置換され、
Ｚ３は、水素またはハロであり、
Ｚ５は、
【化２】
2018537533.tif 000002
または
【化３】
2018537533.tif 000003
であり、
各Ｒ１は、独立して、水素、Ｃ１−６アルキル、Ｃ３−１０シクロアルキル、−Ｃ（Ｏ）−Ｃ３−１０シクロアルキル、−Ｃ（Ｏ）−Ｃ１−６アルキル、シアノ、シアノ−Ｃ１−６アルキル、シアノ−Ｃ３−１０シクロアルキル、シアノ−Ｃ３−１０シクロアルキル−Ｃ１−６アルキル、ヒドロキシ、Ｃ１−６アルコキシ、Ｃ１−６アルコキシ−Ｃ１−６アルキル、ヒドロキシ−Ｃ１−６アルキル、ハロ、ハロ−Ｃ１−６アルキル、オキソ、Ｃ６−１４アリール、Ｃ６−１４アリール−Ｃ１−６アルキル、Ｃ３−１０シクロアルキルスルホニル、Ｃ１−６アルキルスルホニル、Ｃ１−６アルキルスルホニル−Ｃ１−６アルキル、Ｃ１−６アルキルカルボニルアミノ−Ｃ１−６アルキル、Ｃ１−６アルキルスルホニルアミノ−Ｃ１−６アルキル、１〜２個のＲａで任意選択で置換される３〜１２員のヘテロシクロアルキル、３〜１２員のヘテロシクロアルキル−Ｃ１−６アルキル、−ＮＲ６Ｒ７、−Ｃ１−６アルキレン−ＮＲ６Ｒ７、−Ｃ（Ｏ）Ｏ−Ｃ１−６アルキル、１〜２個のＲｄ基で任意選択で置換される３〜１２員のヘテロシクロアルキル、または１〜２個のＲｅ基で任意選択で置換される５〜１０員のヘテロアリールであり、
Ｒ６は、水素、Ｃ１−６アルキル、Ｃ１−６アルキルカルボニル、Ｃ１−６アルキルスルホニル、５〜７員のシクロアルキルアミノ、またはＣ３−１０シクロアルキルであり、前記Ｃ１−６アルキル、Ｃ１−６アルキルカルボニル、Ｃ１−６アルキルスルホニル、５〜７員のシクロアルキルアミノ、及びＣ３−１０シクロアルキルの各々は、１〜３個のＧ基で任意選択で置換され、
Ｒ７は、水素であるか、または１〜３個のＧ基で任意選択で置換されるＣ１−６アルキルであるか、
あるいはＲ６及びＲ７は、それらが結合したＮ原子と一緒に、連結して、３〜１２員のヘテロシクロアルキルまたは５〜１０員のヘテロアリール部分であって、前記ヘテロシクロアルキルまたはヘテロアリール部分の１〜２個の炭素原子は１〜２個のＧ基で置換され、
各Ｇは独立して、Ｃ１−６アルキル、Ｃ１−６ハロアルキル、ハロ、アミノ、−ＮＨ−−Ｃ１−６アルキル、Ｎ（Ｃ１−６アルキル）２、（Ｃ１−６アルキレン）−Ｎ（Ｈ）−Ｃ１−６アルキル、−（Ｃ１−６アルキレン）−アミノ、−ＣＮ、−Ｃ（Ｏ）−Ｃ１−６アルキル、−Ｃ（Ｏ）−Ｏ−Ｃ１−６アルキル、−ＣＯ２Ｈ、−Ｃ（Ｏ）−Ｎ（Ｈ）−Ｃ１−６アルキル、オキソ、−Ｎ（Ｈ）−Ｃ（Ｏ）−Ｃ１−６アルキル、−Ｃ（＝ＮＨ）−ＮＨ２、−ＯＨ、−Ｎ（Ｈ）−Ｃ（Ｏ）−Ｏ−Ｃ１−６アルキル、−Ｎ（Ｈ）−Ｃ（Ｏ）−Ｎ（Ｈ）−Ｃ１−６アルキル、−Ｎ（Ｈ）−Ｓ（Ｏ）２−Ｃ１−６アルキル、−Ｓ（Ｏ）２−Ｃ１−６アルキル、ヒドロキシ−Ｃ１−６アルキル、Ｃ３−１０シクロアルキル、−Ｎ（Ｈ）−Ｃ３−６シクロアルキル、Ｃ１−６アルコキシ、３〜１２員のヘテロシクロアルキルまたは５〜１０員のヘテロアリールであり、
各Ｒａは独立して、Ｃ１−６アルキル、オキソ、ハロ、またはヒドロキシであり、
Ｒｂは、ハロ、Ｃ３−６シクロアルキル、Ｃ６−１４アリール、５〜１０員のヘテロアリール、−ＮＲ６Ｒ７、またはヒドロキシであり、
各Ｒｄは独立して、Ｃ１−６アルキル、ハロ、オキソ、Ｃ１−６アルキルアミノスルホニル、Ｃ１−６アルキルスルホニル、Ｃ１−６アルキルカルボニル、ヒドロキシＣ１−６アルキル、またはヒドロキシであり、
各Ｒｅは独立して、Ｃ１−６アルキル、ハロ、またはヒドロキシであるが、
ただし、ＧがＣ３−１０シクロアルキルであるとき、Ｚ２は、Ｃ３−Ｃ６シクロアルキルで任意選択で置換されるアルキニル、−ＮＲ６Ｒ７、またはヒドロキシであることを条件とする、化合物、またはその医薬的に許容される塩、溶媒和物、互変異性体、立体異性体、もしくは重水素化類似体。
【請求項２】
Ｚ２は、Ｃ１−６アルキル、Ｃ１−６ハロアルキル、Ｃ３−６シクロアルキル、Ｃ６−１４アリール、−Ｃ１−Ｃ６アルキレン−ＮＲ６Ｒ７、またはヒドロキシ−Ｃ１−６アルキレンで任意選択で置換されるエチニレンであるか、
Ｚ２は、フェニル、シクロヘキサニル、シクロヘキセニル、ピラゾリル、ピリミジニル、チアゾリル、ピリジル、ピリダジニル、ピロリル、ジヒドロピロリル、ジヒドロピラニル、ジヒドロピラジニル、テトラヒドロピリジル、ジヒドロチオピラニル、ジヒドロチオピラニルオキシド、またはジヒドロチオピラニルジオキシドであり、各Ｚ２は、１〜２個のＲ１基で任意選択で置換され、
Ｒ１は、水素、Ｃ３−１０シクロアルキル、−Ｃ（Ｏ）−Ｃ３−１０シクロアルキル、Ｃ１−６アルキル、シアノ、ヒドロキシ、Ｃ１−６アルコキシ、ハロ、ハロ−Ｃ１−６アルキル、オキソ、フェニル、３〜１２員のヘテロシクロアルキル、３〜１２員のヘテロシクロアルキル−Ｃ１−６アルキル、−Ｃ１−６アルキレン−ＮＲ６Ｒ７、−Ｃ（Ｏ）Ｏ−Ｃ１−６アルキル、または１〜２個のＲｅ基で任意選択で置換される５〜１０員のヘテロアリールであり、
各Ｇは独立して、Ｃ１−６アルキル、ハロ、アミノ、−ＮＨ−Ｃ１−６アルキル、−Ｎ（Ｃ１−６アルキル）２、−（Ｃ１−６アルキレン）−Ｎ（Ｈ）−Ｃ１−６アルキル、−ＣＮ、−Ｃ（Ｏ）−Ｃ１−６アルキル、−Ｃ（Ｏ）−Ｎ（Ｈ）−Ｃ１−６アルキル、−Ｎ（Ｈ）−Ｃ（Ｏ）−Ｃ１−６アルキル、−Ｃ（＝ＮＨ）−ＮＨ２、−Ｎ（Ｈ）−Ｃ（Ｏ）−Ｏ−Ｃ１−６アルキル、−Ｎ（Ｈ）−Ｃ（Ｏ）−Ｎ（Ｈ）−Ｃ１−６アルキル、−Ｎ（Ｈ）−Ｓ（Ｏ）２−Ｃ１−６アルキル、−Ｓ（Ｏ）２−Ｃ１−６アルキル、Ｃ３−６シクロアルキル、−Ｎ（Ｈ）−Ｃ３−６シクロアルキル、Ｃ１−Ｃ６アルコキシ、５〜６員のヘテロシクロアルキルまたは５〜６員のヘテロアリールであるが、ただし、ＧがＣ３−６シクロアルキルであるとき、Ｚ２は、Ｃ１−６アルキル、Ｃ３−６シクロアルキル、−Ｃ１−Ｃ６アルキレン−ＮＲ６Ｒ７、またはＣ１−６ヒドロキシアルキレンで任意選択で置換されることを条件とし、
各Ｒａは独立して、オキソ、ハロまたはヒドロキシである、請求項１に記載の化合物。
【請求項３】
Ｚ２は、
【化４】
2018537533.tif 000004
であり、式中、
ｍは、０〜２であり、
ｎは、０〜３であり、
Ｒ８は、水素、Ｃ１−６アルキル、−Ｃ（Ｏ）Ｏ−Ｃ１−６アルキル、Ｃ３−６シクロアルキル、−Ｃ（Ｏ）Ｃ３−６シクロアルキル、Ｃ６−１４アリール−Ｃ１−６アルキル、５〜６員のヘテロシクロアルキル−Ｃ１−６アルキルまたはＣ１−６ハロアルキルであり、
Ｒ９は、Ｃ１−６アルキル、Ｃ１−６ハロアルキル、Ｃ３−６シクロアルキル、Ｃ６−１４アリール、−Ｃ１−６アルキレン−ＮＲ６Ｒ７、ヒドロキシ−Ｃ１−６アルキレンまたはヒドロキシである、請求項１または２に記載の化合物。
【請求項４】
Ｒ１は、Ｃ１−３アルキル、Ｃ１−３ハロアルキル、Ｃ３−６シクロアルキル、−Ｃ１−３アルキレン−ＣＮ、シアノ、−（Ｃ１−３アルキレン）−Ｃ１−３アルコキシ、３〜１２員のヘテロシクロアルキル、−Ｃ（Ｏ）−Ｃ３−６シクロアルキルである、請求項１〜３のいずれか１項に記載の化合物。
【請求項５】
Ｒ１は、−ＣＨ３、−ＣＨＦ２、−ＣＨ２Ｆ、−ＣＦ３、シクロプロピル、−Ｃ１−３アルキレン−ＣＮ、シアノ、メトキシ−（Ｃ１−３アルキレン）−、ピペリジニル、モルホリニル、テトラヒドロフラニル、または−Ｃ（Ｏ）−シクロプロピルである、請求項１〜４のいずれか１項に記載の化合物。
【請求項６】
以下の式のうちのいずれか１つを有する、請求項１〜５のいずれか１項に記載の化合物、
【化５】
2018537533.tif 000005
【化６】
2018537533.tif 000006
またはその医薬的に許容される塩、溶媒和物、互変異性体、立体異性体、もしくは重水素化類似体（式中、Ｒ９は、Ｃ１−６アルキル、Ｃ１−６ハロアルキル、Ｃ３−６シクロアルキル、フェニル、−（Ｃ１−６アルキレン）−ＮＲ６Ｒ７、またはヒドロキシ−Ｃ１−４アルキレンである）。
【請求項７】
以下の式のうちのいずれか１つを有する、請求項１〜５のいずれか１項に記載の化合物、
【化７】
2018537533.tif 000007
【化８】
2018537533.tif 000008
【化９】
2018537533.tif 000009
【化１０】
2018537533.tif 000010
【化１１】
2018537533.tif 000011
【化１２】
2018537533.tif 000012
【化１３】
2018537533.tif 000013
【化１４】
2018537533.tif 000014
またはその医薬的に許容される塩、溶媒和物、互変異性体、立体異性体、もしくは重水素化類似体（式中、Ｒ１ａ、Ｒ１ｂ、Ｒ１ｃ、Ｒ１ｄ、Ｒ１ｅ、及びＲ１ｆの各々は、Ｒ１として請求項１〜５のいずれか１項に記載されるとおりである）。
【請求項８】
Ｒ１ａは、水素、シクロプロピル、−ＯＣ（Ｈ）（ＣＨ３）２、モルホリニル、−ＣＦ３、−ＣＨＦ２またはＦであり、
Ｒ１ｂは、水素、Ｆ、シアノ、シクロプロピルまたはシアノシクロプロピルであり、
Ｒ１ｃは、水素、シクロプロピル、メトキシ、−ＯＣ（Ｈ）（ＣＨ３）２、ピロリジニル、エトキシ、−ＣＨ３、−ＣＦ３または−ＣＨＦ２であり、
Ｒ１ｄは、水素または−ＣＨ３であり、
Ｒ１ｅは、水素、メトキシ、シクロプロピル、モルホリニル、−ＣＦ３、−ＣＨＦ２、−ＣＨ３、ピロリジニルまたはＦであり、
Ｒ１ｆは、水素またはシクロプロピルであり、
Ｒ８は、水素、−ＣＨ（ＣＨ３）２、−Ｃ（Ｏ）ＯＣ（ＣＨ３）３、シクロプロピル、−Ｃ（Ｏ）シクロプロピル、−（ＣＨ２）１−２−フェニル、−（ＣＨ２）１−２−モルホリニル、−（ＣＨ２）１−２−テトラヒドロフラニル、−（ＣＨ２）１−２−ピペリジニル、−ＣＨ３、−ＣＦ３または−ＣＨＦ２である、請求項７に記載の化合物。
【請求項９】
Ｇは、アミノ、−Ｎ（Ｈ）Ｃ（Ｏ）−Ｃ１−６アルキル、−Ｃ（Ｏ）−Ｎ（Ｈ）−Ｃ１−６アルキル、−Ｎ（Ｈ）−Ｃ（Ｏ）−Ｎ（Ｈ）−Ｃ１−６アルキル、−Ｎ（Ｈ）−Ｓ（Ｏ）２−Ｃ１−６アルキル、−Ｎ（Ｈ）−Ｃ１−６アルキル、−Ｎ（Ｃ１−６アルキル）２、−Ｃ（＝ＮＨ）−ＮＨ２、−ＯＨ、Ｃ１−６アルキル、Ｃ１−６ハロアルキル、ハロ、−Ｎ（Ｈ）−Ｃ３−６シクロアルキル、−Ｃ１−６アルコキシ、４〜６員のヘテロシクロアルキル、５〜６員のヘテロアリール、−ＣＮ、−Ｃ（Ｏ）−Ｃ１−６アルキル、または−Ｃ１−３アルキレン−Ｎ（Ｈ）−Ｃ１−３アルキルである、請求項１〜８のいずれか１項に記載の化合物。
【請求項１０】
Ｇは、アミノ、−Ｎ（Ｈ）Ｃ（Ｏ）−Ｃ１−４アルキル、−Ｃ（Ｏ）−Ｎ（Ｈ）−Ｃ１−４アルキル、−Ｎ（Ｈ）−Ｃ（Ｏ）−Ｎ（Ｈ）−Ｃ１−４アルキル、−Ｎ（Ｈ）−Ｓ（Ｏ）２−Ｃ１−３アルキル、−Ｎ（Ｈ）−ＣＨ３、−Ｎ（ＣＨ３）２、−Ｃ（＝ＮＨ）−ＮＨ２、−ＯＨ、−Ｃ１−３アルキル、−ＣＦ３、フルオロ、−Ｎ（Ｈ）−Ｃ３−６シクロアルキル、−Ｃ１−３アルコキシ、モルホリニル、イミダゾリル、−ＣＮ、−Ｃ（Ｏ）−Ｃ１−３アルキル、または−Ｃ１−２アルキレン−Ｎ（Ｈ）−ＣＨ３である、請求項１〜９のいずれか１項に記載の化合物。
【請求項１１】
Ｒａは、オキソ、フルオロ、クロロ、またはヒドロキシである、請求項１〜１０のいずれか１項に記載の化合物。
【請求項１２】
以下の化合物のうちの１つから選択された、請求項１に記載の化合物、
【表１】
2018537533.tif 000015
【表２】
2018537533.tif 000016
【表３】
2018537533.tif 000017
【表４】
2018537533.tif 000018
【表５】
2018537533.tif 000019
【表６】
2018537533.tif 000020
または上記化合物のうちのいずれか１つの医薬的に許容される塩、溶媒和物、互変異性体、立体異性体、もしくは重水素化類似体。
【請求項１３】
請求項１〜１２のいずれか１項に記載の化合物と、医薬的に許容される担体とを含む、医薬組成物。
【請求項１４】
抗増殖剤、抗炎症剤、免疫調節剤及び免疫抑制剤からなる群から選択される第２の医薬品をさらに含む、請求項１３に記載の医薬組成物。
【請求項１５】
前記第２の医薬品は、ｉ）アンドゼレシン、アルトレタミン、ビゼレシン、ブスルファン、カルボプラチン、カルボコン、カルムスチン、クロラムブシル、シスプラチン、シクロホスファミド、ダカルバジン、エストラムスチン、フォテムスチン、ヘプスルファム、イホスファミド、インプロスルファン、イロフルベン、ロムスチン、メクロレタミン、メルファラン、オキサリプラチン、ピポスルファン、セムスチン、ストレプトゾシン、テモゾロミド、チオテパ、及びトレオスルファンから選択されるアルキル化剤、ｉｉ）ブレオマイシン、ダクチノマイシン、ダウノルビシン、ドキソルビシン、エピルビシン、イダルビシン、メノガリル、マイトマイシン、ミトキサントロン、ネオカルジノスタチン、ペントスタチン、及びプリカマイシンから選択される抗生物質；アザシチジン、カペシタビン、クラドリビン、クロファラビン、シタラビン、デシタビン、フロクスウリジン、フルダラビン、５−フルオロウラシル、フトラフール、ゲムシタビン、ヒドロキシ尿素、メルカプトプリン、メトトレキサート、ネララビン、ペメトレキセド、ラルチトレキセド、チオグアニン、及びトリメトレキサートからなる群から選択される代謝拮抗薬、ｉｉｉ）アレムツズマブ、ベバシズマブ、セツキシマブ、ガリキシマブ、ゲムツズマブ、パニツムマブ、ペンブロリズマブ、ペルツズマブ、リツキシマブ、トシツモマブ、トラスツズマブ、及び９０  Ｙイブリツモマブチウキセタンから選択される抗体療法剤；アナストロゾール、アンドロゲン、ブセレリン、ジエチルスチルベストロール、エキセメスタン、フルタミド、フルベストラント、ゴセレリン、イドキシフェン、レトロゾール、ロイプロリド、メゲストロール（ｍａｇｅｓｔｒｏｌ）、ラロキシフェン、タモキシフェン、及びトレミフェンからなる群から選択されるホルモンもしくはホルモン拮抗薬、ｉｖ）ＤＪ−９２７、ドセタキセル、ＴＰＩ２８７、パクリタキセル及びＤＨＡ−パクリタキセルから選択されるタキサン、ｖ）アリトレチノイン、ベキサロテン、フェンレチニド、イソトレチノイン、及びトレチノインから選択されるレチノイド、ｖｉ）エトポシド、ホモハリングトニン、テニポシド、ビンブラスチン、ビンクリスチン、ビンデシン、及びビノレルビンから選択されるアルカロイド、ｖｉｉ）ＡＥ−９４１（ＧＷ７８６０３４、Ｎｅｏｖａｓｔａｔ）、ＡＢＴ−５１０、２−メトキシエストラジオール、レナリドマイド、及びサリドマイドから選択される抗血管新生剤、ｖｉｉｉ）アムサクリン、エドテカリン、エキサテカン、イリノテカン、ＳＮ−３８（７−エチル−１０−ヒドロキシ−カンプトテシン））、ルビテカン、トポテカン、及び９−アミノカンプトテシンから選択されるトポイソメラーゼ阻害剤、ｉｘ）エルロチニブ、ゲフィチニブ、フラボピリドール、イマチニブメシル酸塩、ラパチニブ、ソラフェニブ、スニチニブリンゴ酸塩、ＡＥＥ−７８８、ＡＧ−０１３７３６、ＡＭＧ７０６、ＡＭＮ１０７、ＢＭＳ−３５４８２５、ＢＭＳ−５９９６２６、ＵＣＮ−０１（７−ヒドロキシスタウロスポリン）、ベムラフェニブ、ダブラフェニブ、トラメチニブ、コビメチニブ  セルメチニブ及びバタラニブから選択されるキナーゼ阻害剤、ｘ）ボルテゾ��ブ、ゲルダナマイシン、及びラパマイシンから選択される標的化シグナル伝達阻害剤、ｘｉ）イミキモド、インターフェロン−．α．、及びインターロイキン−２から選択される生物学的応答調節物質、ｘｉｉ）ＩＤＯ阻害剤、ならびにｘｉｉｉ）３−ＡＰ（３−アミノ−２−カルボキシアルデヒドチオセミカルバゾン）、アトラセンタン（ａｌｔｒａｓｅｎｔａｎ）、アミノグルテチミド、アナグレリド、アスパラギナーゼ、ブリオスタチン−１、シレンギチド、エレスクロモール（ｅｌｅｓｃｌｏｍｏｌ）、エリブリンメシル酸塩（Ｅ７３８９）、イキサベピロン、ロニダミン、マソプロコール、ミトグアナゾン（ｍｉｔｏｇｕａｎａｚｏｎｅ）、オブリメルセン、スリンダク、テストラクトン、チアゾフリン、ｍＴＯＲ阻害剤、ＰＩ３Ｋ阻害剤、Ｃｄｋ４阻害剤、Ａｋｔ阻害剤、Ｈｓｐ９０阻害剤、ファルネシルトランスフェラーゼ阻害剤及びアロマターゼ阻害剤（アナストロゾール  レトロゾール  エキセメスタン）から選択される化学療法剤、ｘｉｉｉ）Ｍｅｋ阻害剤、ｘｉｖ）チロシンキナーゼ阻害剤、またはｘｖ）ＥＧＦＲ阻害剤である、請求項１４に記載の医薬組成物。
【請求項１６】
炎症性疾患、炎症性病態、自己免疫疾患または癌の治療用の、請求項１３〜１５のいずれか１項に記載の医薬組成物。
【請求項１７】
急性骨髄性白血病、幹細胞除去及び幹細胞移植用ミエロプレパレーション（ｍｙｅｌｏｐｒｅｐａｒａｔｉｏｎ）、一次性進行型多発性硬化症、複合性局所疼痛症候群、反射性交感神経性ジストロフィー、筋ジストロフィー、デュシェンヌ型筋ジストロフィー、灼熱痛、神経炎症、神経炎症性障害、良性健忘症、ＨＩＶ、ビンスワンガー型認知症、レビー小体型認知症、前脳症（ｐｒｏｓｅｎｃｅｐｈａｌｙ）、小脳症（ｍｉｃｒｏｅｎｃｅｐａｈｙ）、脳性麻痺、先天性水頭症、腹部浮腫、進行性核上性麻痺、緑内障、嗜癖障害、依存症、アルコール依存症、振戦、ウィルソン病、血管性認知症、多発梗塞性認知症、前頭側頭型認知症、偽認知症、膀胱癌、基底細胞癌、胆管癌、結腸癌、子宮内膜癌、食道癌、ユーイング肉腫、胃癌、神経膠腫、肝細胞癌、ホジキンリンパ腫、喉頭癌、白血病、肝癌、肺癌、黒色腫、中皮腫、膵臓癌、直腸癌、腎臓癌、扁平上皮癌、Ｔ細胞リンパ腫、甲状腺癌、単球性白血病、褐色細胞腫、悪性末梢神経細胞腫瘍、悪性末梢神経鞘腫瘍（ＭＰＮＳＴ）、皮膚及び叢状神経繊維腫、平滑筋腺様腫、筋腫、子宮筋腫、平滑筋肉腫、甲状腺乳頭癌、未分化甲状腺癌、甲状腺髄様癌、濾胞性甲状腺癌、ヒュルトレ細胞癌、腹水、悪性腹水、中皮腫、唾液腺腫瘍、唾液腺の粘膜表皮癌、唾液腺の腺房細胞癌、消化管間質腫瘍（ＧＩＳＴ）、身体の潜在間隔における浸出を引き起こす腫瘍、胸水、心外膜液、腹水としても知られる腹膜浸出、巨細胞腫（ＧＣＴ）、骨のＧＣＴ  他の肉腫、腫瘍血管新生、または傍分泌腫瘍増殖の治療用の、請求項１３〜１５のいずれか１項に記載の医薬組成物。
【請求項１８】
ムコリポドーシス、アルファ−マンノシドーシスからなる群から選択されるリソソーム蓄積症；アスパルチルグルコサミン尿症；バッテン病；ベータ−マンノシドーシス；シスチン症；ダノン病；ファブリー病；ファーバー病；フコシドーシス；ガラクトシアリドーシス；ゴーシェ病；ガングリオシドーシス；クラッベ病；異染性白質ジストロフィー；ムコ多糖障害；アスパルチルグルコサミン尿症；バッテン病；ベータ−マンノシドーシス；シスチン症；ダノン病；ファブリー病；ファーバー病；フコシドーシス；ガラクトシアリドーシス；ゴーシェ病；ガングリオシドーシス；クラッベ病；異染性白質ジストロフィー；ムコ多糖障害；ムコリピドーシスＩ型（シアリドーシス）；ムコリピドーシスＩＩ型（Ｉ−細胞病）；ムコリピドーシスＩＩＩ型（偽ハーラーポリジストロフィ）；ムコリピドーシスＩＶ型；多種スルファターゼ欠損症；ニーマン・ピックＡ、Ｂ、Ｃ型；ポンペ病（グリコーゲン蓄積症）；濃化異骨症；サンドホッフ病；シンドラー病；サラ病／シアル酸蓄積症；テイ・サックス；またはウォルマン病の治療用の、請求項１３〜１５のいずれか１項に記載の医薬組成物。
【請求項１９】
線維症、心血管疾患または癌の治療用の、請求項１３〜１５のいずれか１項に記載の医薬組成物。