【手続補正書】
【提出日】令和1年6月6日(2019.6.6)
【手続補正１】
【補正対象書類名】特許請求の範囲
【補正対象項目名】全文
【補正方法】変更
【補正の内容】
【特許請求の範囲】
【請求項１】
（ａ）欠陥のあるインテグラーゼ遺伝子を有するウイルス担体、
（ｂ）異種ウイルスエピソーム複製起点、
（ｃ）異種ウイルスエピソーム複製起点に特異的な少なくとも１つのイニシエータータンパク質をコードする配列であって、前記異種ウイルスエピソーム複製起点に特異的な少なくとも１つのイニシエータータンパク質をコードする配列の発現が誘導性プロモーターの制御下にある、配列、および
（ｄ）目的の少なくとも１つの遺伝子、ｓｈＲＮＡ、ｓｉＲＮＡ、ｍｉＲＮＡ、または他の遺伝子サイレンシングＲＮＡ
を含むウイルス送達系。
【請求項２】
前記ウイルス担体がレンチウイルスである、請求項１に記載のウイルス送達系。
【請求項３】
前記異種ウイルスエピソーム複製起点がパピローマウイルスに由来する、請求項１に記載のウイルス送達系。
【請求項４】
前記異種ウイルスエピソーム複製起点がウシパピローマウイルスに由来する、請求項３に記載のウイルス送達系。
【請求項５】
前記異種ウイルスエピソーム複製起点がヒトパピローマウイルスに由来する、請求項３に記載のウイルス送達系。
【請求項６】
前記異種ウイルスエピソーム複製起点に特異的な少なくとも１つのイニシエータータンパク質がＥ１である、請求項１に記載のウイルス送達系。
【請求項７】
前記異種ウイルスエピソーム複製起点に特異的な少なくとも１つのイニシエータータンパク質がＥ２である、請求項１に記載のウイルス送達系。
【請求項８】
前記異種ウイルスエピソーム複製起点に特異的な２つのイニシエータータンパク質を含む、請求項１に記載のウイルス送達系。
【請求項９】
前記異種ウイルスエピソーム複製起点に特異的な前記２つのイニシエータータンパク質がＥ１およびＥ２である、請求項８に記載のウイルス送達系。
【請求項１０】
前記異種ウイルスエピソーム複製起点がエプスタイン・バーウイルスに由来する、請求項１に記載のウイルス送達系。
【請求項１１】
前記異種ウイルスエピソーム複製起点に特異的なイニシエータータンパク質がＥＢＮＡ−１である、請求項１０に記載のウイルス送達系。
【請求項１２】
請求項１に記載の前記ウイルス送達系および少なくとも１つの薬学的に許容される担体を含む医薬組成物。
【請求項１３】
疾患を処置または予防するためのウイルス送達系であって、
（ｉ）欠陥のあるインテグラーゼ遺伝子を有するウイルス担体、
（ｉｉ）異種ウイルスエピソーム複製起点、
（ｉｉｉ）異種ウイルスエピソーム複製起点に特異的な少なくとも１つのイニシエータータンパク質をコードする配列であって、前記少なくとも１つのイニシエータータンパク質をコードする配列の発現が誘導性プロモーターの制御下にある、配列、および
（ｉｖ）目的の少なくとも１つの遺伝子、ｓｈＲＮＡ、ｓｉＲＮＡ、ｍｉＲＮＡ、または他の遺伝子サイレンシングＲＮＡ
を含み、該疾患の処置または予防を必要とする対象に投与されることを特徴とする、ウイルス送達系。
【請求項１４】
前記疾患が感染性疾患である、請求項１３に記載のウイルス送達系。
【請求項１５】
前記感染性疾患がエボラウイルスまたはラッサ熱ウイルスである、請求項１４に記載のウイルス送達系。
【請求項１６】
前記目的の遺伝子、ｓｈＲＮＡ、ｓｉＲＮＡ、ｍｉＲＮＡ、または他の遺伝子サイレンシングＲＮＡが、エボラウイルスまたはラッサ熱ウイルスに特異的な抗体をコードする、請求項１５に記載のウイルス送達系。
【請求項１７】
前記疾患が遺伝子疾患または障害である、請求項１３に記載のウイルス送達系。
【請求項１８】
前記遺伝子疾患がアルコール乱用である、請求項１３に記載のウイルス送達系。
【請求項１９】
前記目的の遺伝子、ｓｈＲＮＡ、ｓｉＲＮＡ、ｍｉＲＮＡ、または他の遺伝子サイレンシングＲＮＡが、脳由来の増殖因子をコードする、請求項１３に記載のウイルス送達系。
【請求項２０】
神経損傷を処置するためのウイルス送達系であって、
（ｉ）欠陥のあるインテグラーゼ遺伝子を有するウイルス担体、
（ｉｉ）異種ウイルスエピソーム複製起点、
（ｉｉｉ）異種ウイルスエピソーム複製起点に特異的な少なくとも１つのイニシエータータンパク質をコードする配列であって、前記少なくとも１つのイニシエータータンパク質をコードする配列の発現が誘導性プロモーターの制御下にある、配列、および
（ｉｖ）目的の少なくとも１つの遺伝子、ｓｈＲＮＡ、ｓｉＲＮＡ、ｍｉＲＮＡ、または他の遺伝子サイレンシングＲＮＡ
を含み、神経損傷を有する対象に投与されることを特徴とする、ウイルス送達系。
【請求項２１】
前記目的の遺伝子、ｓｈＲＮＡ、ｓｉＲＮＡ、ｍｉＲＮＡ、または他の遺伝子サイレンシングＲＮＡが神経成長因子である、請求項２０に記載のウイルス送達系。
【請求項２２】
創傷治癒を増強するためのウイルス送達系であって、
（ｉ）欠陥のあるインテグラーゼ遺伝子を有するウイルス担体、
（ｉｉ）異種ウイルスエピソーム複製起点、
（ｉｉｉ）異種ウイルスエピソーム複製起点に特異的な少なくとも１つのイニシエータータンパク質をコードする配列であって、前記少なくとも１つのイニシエータータンパク質をコードする配列の発現が誘導性プロモーターの制御下にある、配列、および
（ｉｖ）少なくとも１つの目的の遺伝子、ｓｈＲＮＡ、ｓｉＲＮＡ、ｍｉＲＮＡ、または他の遺伝子サイレンシングＲＮＡ
を含み、創傷を有する対象に投与されることを特徴とする、ウイルス送達系。
【請求項２３】
前記目的の遺伝子、ｓｈＲＮＡ、ｓｉＲＮＡ、ｍｉＲＮＡ、または他の遺伝子サイレンシングＲＮＡが血小板由来増殖因子または血管内皮増殖因子である、請求項２２に記載のウイルス送達系。
【請求項２４】
前記創傷が事故または損傷によるものである、請求項２２に記載のウイルス送達系。
【請求項２５】
前記創傷が外科手術によるものである、請求項２２に記載のウイルス送達系。
【請求項２６】
前記創傷が火傷である、請求項２２に記載のウイルス送達系。
【請求項２７】
前記創傷が骨の癒合不全である、請求項２２に記載のウイルス送達系。
【手続補正２】
【補正対象書類名】明細書
【補正対象項目名】０１１６
【補正方法】変更
【補正の内容】
【０１１６】
本発明のある特定の好ましい実施形態を本明細書において記載し、具体的に例示してきたが、本発明がこのような実施形態に限定されることを意図してはいない。これに対する様々な修正が、本発明の範囲および趣旨から逸脱することなく行われ得る。
特定の実施形態では、例えば以下の項目が提供される。
（項目１）
（ａ）欠陥のあるインテグラーゼ遺伝子を有するウイルス担体、
（ｂ）異種ウイルスエピソーム複製起点、
（ｃ）異種ウイルスエピソーム複製起点に特異的な少なくとも１つのイニシエータータンパク質をコードする配列であって、前記異種ウイルスエピソーム複製起点に特異的な少なくとも１つのイニシエータータンパク質をコードする配列の発現が誘導性プロモーターの制御下にある、配列、および
（ｄ）目的の少なくとも１つの遺伝子、ｓｈＲＮＡ、ｓｉＲＮＡ、ｍｉＲＮＡ、または他の遺伝子サイレンシングＲＮＡ
を含むウイルス送達系。
（項目２）
前記ウイルス担体がレンチウイルスである、項目１に記載のウイルス送達系。
（項目３）
前記異種ウイルスエピソーム複製起点がパピローマウイルスに由来する、項目１に記載のウイルス送達系。
（項目４）
前記異種ウイルスエピソーム複製起点がウシパピローマウイルスに由来する、項目３に記載のウイルス送達系。
（項目５）
前記異種ウイルスエピソーム複製起点がヒトパピローマウイルスに由来する、項目３に記載のウイルス送達系。
（項目６）
前記異種ウイルスエピソーム複製起点に特異的な少なくとも１つのイニシエータータンパク質がＥ１である、項目１に記載のウイルス送達系。
（項目７）
前記異種ウイルスエピソーム複製起点に特異的な少なくとも１つのイニシエータータンパク質がＥ２である、項目１に記載のウイルス送達系。
（項目８）
前記異種ウイルスエピソーム複製起点に特異的な２つのイニシエータータンパク質を含む、項目１に記載のウイルス送達系。
（項目９）
前記異種ウイルスエピソーム複製起点に特異的な前記２つのイニシエータータンパク質がＥ１およびＥ２である、項目８に記載のウイルス送達系。
（項目１０）
前記異種ウイルスエピソーム複製起点がエプスタイン・バーウイルスに由来する、項目１に記載のウイルス送達系。
（項目１１）
前記異種ウイルスエピソーム複製起点に特異的なイニシエータータンパク質がＥＢＮＡ−１である、項目１０に記載のウイルス送達系。
（項目１２）
項目１に記載の前記ウイルス送達系および少なくとも１つの薬学的に許容される担体を含む医薬組成物。
（項目１３）
（ａ）疾患の処置または予防を必要とする対象を識別するステップ、および
（ｂ）治療有効量のウイルス送達系を対象に投与するステップ
を含む、疾患を処置または予防する方法であって、前記ウイルス送達系が、
（ｉ）欠陥のあるインテグラーゼ遺伝子を有するウイルス担体、
（ｉｉ）異種ウイルスエピソーム複製起点、
（ｉｉｉ）異種ウイルスエピソーム複製起点に特異的な少なくとも１つのイニシエータータンパク質をコードする配列であって、前記少なくとも１つのイニシエータータンパク質をコードする配列の発現が誘導性プロモーターの制御下にある、配列、および
（ｉｖ）目的の少なくとも１つの遺伝子、ｓｈＲＮＡ、ｓｉＲＮＡ、ｍｉＲＮＡ、または他の遺伝子サイレンシングＲＮＡ
を含む、方法。
（項目１４）
前記疾患が感染性疾患である、項目１３に記載の方法。
（項目１５）
前記感染性疾患がエボラウイルスまたはラッサ熱ウイルスである、項目１４に記載の方法。
（項目１６）
前記目的の遺伝子、ｓｈＲＮＡ、ｓｉＲＮＡ、ｍｉＲＮＡ、または他の遺伝子サイレンシングＲＮＡが、エボラウイルスまたはラッサ熱ウイルスに特異的な抗体をコードする、項目１５に記載の方法。
（項目１７）
前記疾患が遺伝子疾患または障害である、項目１３に記載の方法。
（項目１８）
前記遺伝子疾患がアルコール乱用である、項目１３に記載の方法。
（項目１９）
前記目的の遺伝子、ｓｈＲＮＡ、ｓｉＲＮＡ、ｍｉＲＮＡ、または他の遺伝子サイレンシングＲＮＡが、脳由来の増殖因子をコードする、項目１３に記載の方法。
（項目２０）
（ａ）神経損傷を有する対象を識別するステップ、および
（ｂ）治療有効量のウイルス送達系を対象に投与するステップ
を含む、神経損傷を処置する方法であって、前記ウイルス送達系が、
（ｉ）欠陥のあるインテグラーゼ遺伝子を有するウイルス担体、
（ｉｉ）異種ウイルスエピソーム複製起点、
（ｉｉｉ）異種ウイルスエピソーム複製起点に特異的な少なくとも１つのイニシエータータンパク質をコードする配列であって、前記少なくとも１つのイニシエータータンパク質をコードする配列の発現が誘導性プロモーターの制御下にある、配列、および
（ｉｖ）目的の少なくとも１つの遺伝子、ｓｈＲＮＡ、ｓｉＲＮＡ、ｍｉＲＮＡ、または他の遺伝子サイレンシングＲＮＡ
を含む、方法。
（項目２１）
前記目的の遺伝子、ｓｈＲＮＡ、ｓｉＲＮＡ、ｍｉＲＮＡ、または他の遺伝子サイレンシングＲＮＡが神経成長因子である、項目２０に記載の方法。
（項目２２）
（ａ）創傷を有する対象を識別するステップ、および
（ｂ）治療有効量のウイルス送達系を対象に投与するステップ
を含む、創傷治癒を増強する方法であって、前記ウイルス送達系が、
（ｉ）欠陥のあるインテグラーゼ遺伝子を有するウイルス担体、
（ｉｉ）異種ウイルスエピソーム複製起点、
（ｉｉｉ）異種ウイルスエピソーム複製起点に特異的な少なくとも１つのイニシエータータンパク質をコードする配列であって、前記少なくとも１つのイニシエータータンパク質をコードする配列の発現が誘導性プロモーターの制御下にある、配列、および
（ｉｖ）少なくとも１つの目的の遺伝子、ｓｈＲＮＡ、ｓｉＲＮＡ、ｍｉＲＮＡ、または他の遺伝子サイレンシングＲＮＡ
を含む、方法。
（項目２３）
前記目的の遺伝子、ｓｈＲＮＡ、ｓｉＲＮＡ、ｍｉＲＮＡ、または他の遺伝子サイレンシングＲＮＡが血小板由来増殖因子または血管内皮増殖因子である、項目２２に記載の方法。
（項目２４）
前記創傷が事故または損傷によるものである、項目２２に記載の方法。
（項目２５）
前記創傷が外科手術によるものである、項目２２に記載の方法。
（項目２６）
前記創傷が火傷である、項目２２に記載の方法。
（項目２７）
前記創傷が骨の癒合不全である、項目２２に記載の方法。