【手続補正書】
【提出日】令和1年11月11日(2019.11.11)
【手続補正１】
【補正対象書類名】特許請求の範囲
【補正対象項目名】全文
【補正方法】変更
【補正の内容】
【特許請求の範囲】
【請求項１】
必要としている対象における筋ジストロフィーまたは慢性筋肉消耗を治療するために製剤化された、組換えＡＡＶベクターの治療有効量を含む組成物であって、前記組換えＡＡＶベクターが、１）配列番号１の核酸配列と少なくとも８５％同一の核酸配列、２）ストリンジェントな条件下で配列番号１のヌクレオチド配列にハイブリダイズするヌクレオチド、または３）ＡＮＯ５活性を呈するタンパク質をコードする配列番号１の核酸の断片を含む、組成物。
【請求項２】
必要としている対象における筋肉を再生するために製剤化された、組換えＡＡＶベクターを含む組成物であって、前記組換えＡＡＶベクターが、１）配列番号１と少なくとも８５％同一の核酸配列、２）ストリンジェントな条件下で配列番号１のヌクレオチド配列にハイブリダイズするヌクレオチド、または３）ＡＮＯ５活性をそれを必要とする対象に呈するタンパク質をコードする配列番号１の核酸の断片を含む、組成物。
【請求項３】
必要としている対象における筋ジストロフィーもしくは慢性筋肉消耗を治療するため、または筋肉を再生するために製剤化された、組換えＡＡＶベクターの治療有効量を含む組成物であって、前記組換えＡＡＶベクターが、配列番号２と少なくとも９５％同一のＡＮＯ５タンパク質をコードするポリヌクレオチドを含む、組成物。
【請求項４】
前記組換えＡＡＶが、配列番号１のポリヌクレオチド配列を含む、請求項１〜３のいずれか一項に記載の組成物。
【請求項５】
前記組換えＡＡＶベクターが、筋肉特異的制御要素に作動可能に連結されたポリヌクレオチドを含む、請求項１〜４のいずれか一項に記載の組成物。
【請求項６】
前記対象が、筋ジストロフィーに罹患している、請求項１〜５のいずれか一項に記載の組成物。
【請求項７】
前記対象が、ＡＮＯ５遺伝子に劣性変異を有する、請求項１〜６のいずれか一項に記載の組成物。
【請求項８】
筋肉内または静脈内注射用に製剤化される、請求項１〜７のいずれか一項に記載の組成物。
【請求項９】
抗酸化剤組成物の治療有効量をさらに含む、請求項１〜８のいずれか一項に記載の組成物。
【請求項１０】
前記抗酸化剤組成物が、補酵素Ｑ１０、リポ酸、ビタミン、カロテノイド、ビタミン補因子、鉱物、ポリフェノール、またはフラボノイドのうちの少なくとも１つを含む、請求項９に記載の組成物。
【請求項１１】
前記抗酸化剤組成物が、補酵素Ｑ１０、リポ酸、及びビタミンＥを含む、請求項９または１０に記載の組成物。
【請求項１２】
前記対象が、ジスフェルリン関連筋ジストロフィー、肢帯型筋ジストロフィー２Ｌ、または三好型ミオパチー３、ベスレムミオパチー、カルパイノパチー、デスミンミオパチー、ジスフェルリノパチー、筋細線維ミオパチー、サルコグリカノパチー、またはＺＡＳＰ関連ミオパチーに罹患している、請求項１〜１１のいずれか一項に記載の組成物。
【請求項１３】
前記組成物の投与が、前記対象の骨格筋における酸化ストレスを低減した、請求項１〜１２のいずれか一項に記載の組成物。
【請求項１４】
前記組成物の投与が、前記対象の骨格筋機能を改善する、請求項１〜１３のいずれか一項に記載の組成物。
【請求項１５】
前記対象が、ＡＮＯ５遺伝子に劣性変異を有する、請求項１〜１４のいずれか一項に記載の組成物。
【手続補正２】
【補正対象書類名】明細書
【補正対象項目名】００３５
【補正方法】変更
【補正の内容】
【００３５】
いくつかの実施形態では、抗酸化剤組成物は、経口投与される。いくつかの態様では、抗酸化剤は、同じ組成物中にある。他の態様では、抗酸化剤は、別個の組成物中にある。いくつかの態様では、抗酸化剤組成物の抗酸化剤は、同時に投与される。いくつかの態様では、抗酸化剤組成物の抗酸化剤は、別個の時点で、または連続して投与される。いくつかの実施形態では、抗酸化剤組成物は、１日１回、１週間に１回、１週間に２回、２週間に１回、３週間に１回、１ヶ月に１回、または２ヶ月に１回投与される。
特定の実施形態では、例えば、以下が提供される：
（項目１）
筋ジストロフィーを治療する方法であって、１）配列番号１の核酸配列と少なくとも８５％同一の核酸配列、２）ストリンジェントな条件下で配列番号１のヌクレオチド配列にハイブリダイズするヌクレオチド、または３）ＡＮＯ５活性を呈するタンパク質をコードする配列番号１の核酸の断片を含む組換えＡＡＶベクターの治療有効量を、それを必要とする対象に投与することを含む、方法。
（項目２）
必要としている対象における筋肉を再生する方法であって、１）配列番号１の核酸配列と少なくとも８５％同一の核酸配列、２）ストリンジェントな条件下で配列番号１のヌクレオチド配列にハイブリダイズするヌクレオチド、または３）ＡＮＯ５活性を呈するタンパク質をコードする配列番号１の核酸の断片を含む組換えＡＡＶベクターを、筋肉を再生するのに有効な量で前記対象に投与することを含む、方法。
（項目３）
慢性筋肉消耗を治療する方法であって、１）配列番号１と少なくとも８５％同一の核酸配列、２）ストリンジェントな条件下で配列番号１のヌクレオチド配列にハイブリダイズするヌクレオチド、または３）ＡＮＯ５活性を呈するタンパク質をコードする配列番号１の核酸の断片を含む組換えＡＡＶベクターの治療有効量を、それを必要とする対象に投与することを含む、方法。
（項目４）
前記組換えＡＡＶが、配列番号１のポリヌクレオチド配列を含む、項目１〜３のいずれか一項に記載の方法。
（項目５）
前記組換えＡＡＶベクターが、ＡＡＶ１、ＡＡＶ２、ＡＡＶ４、ＡＡＶ５、ＡＡＶ６、ＡＡＶ７、ＡＡＶ８、ＡＡＶ９、ＡＡＶ１０、ＡＡＶ１１、ＡＡＶ１２、ＡＡＶ１３、またはＡＡＶ  ｒｈ．７４である、項目１〜４のいずれか一項に記載の方法。
（項目６）
前記組換えＡＡＶベクターが、筋肉特異的制御要素に作動可能に連結されたポリヌクレオチドを含む、項目１〜５のいずれか一項に記載の方法。
（項目７）
前記筋肉特異的制御要素が、ヒト骨格アクチン遺伝子要素、心臓アクチン遺伝子要素、筋細胞特異的エンハンサー結合因子ＭＥＦ、マウスクレアチンキナーゼエンハンサー要素、骨格速筋トロポニンＣ遺伝子要素、遅筋心臓トロポニンＣ遺伝子要素、遅筋トロポニンＩ遺伝子要素、低酸素誘導性核因子、ステロイド誘導性要素、またはグルココルチコイド応答要素（ＧＲＥ）である、項目６に記載の方法。
（項目８）
前記対象が、筋ジストロフィーに罹患している、項目２〜７のいずれか一項に記載の方法。
（項目９）
前記筋ジストロフィーが、ジスフェルリン関連筋ジストロフィー、肢帯型筋ジストロフィー２Ｌ、または三好型ミオパチー３、ベスレムミオパチー、カルパイノパチー、デスミンミオパチー、ジスフェルリノパチー、筋細線維ミオパチー、サルコグリカノパチー、またはＺＡＳＰ関連ミオパチーである、項目１〜８のいずれか一項に記載の方法。
（項目１０）
前記対象が、ＡＮＯ５遺伝子に劣性変異を有する、項目１〜９のいずれか一項に記載の方法。
（項目１１）
前記組換えＡＡＶベクターが、筋肉内または静脈内注射により投与される、項目１〜１０のいずれか一項に記載の方法。
（項目１２）
抗酸化剤組成物の治療有効量を、それを必要とする対象に投与するステップをさらに含む、項目１〜１１のいずれか一項に記載の方法。
（項目１３）
前記抗酸化剤組成物が、補酵素Ｑ１０、リポ酸、ビタミン、カロテノイド、ビタミン補因子、鉱物、ポリフェノール、またはフラボノイドのうちの少なくとも１つを含む、項目１２に記載の方法。
（項目１４）
前記抗酸化剤組成物が、補酵素Ｑ１０、リポ酸、及びビタミンＥを含む、項目１２または１３に記載の方法。
（項目１５）
筋ジストロフィーを治療する方法であって、抗酸化剤組成物の治療有効量を、それを必要とする対象に投与することを含む、方法。
（項目１６）
慢性筋肉消耗を治療する方法であって、抗酸化剤組成物の治療有効量を、それを必要とする対象に投与することを含む、方法。
（項目１７）
筋ジストロフィーの進行を遅延させる方法であって、抗酸化剤組成物の治療有効量を、それを必要とする対象に投与することを含む、方法。
（項目１８）
慢性筋肉消耗の進行を遅延させる方法であって、抗酸化剤組成物の治療有効量を、それを必要とする対象に投与することを含む、方法。
（項目１９）
前記抗酸化剤組成物が、補酵素Ｑ１０、リポ酸、ビタミン、カロテノイド、ビタミン補因子、鉱物、ポリフェノール、またはフラボノイドのうちの少なくとも１つを含む、項目１５〜１８のいずれか一項に記載の方法。
（項目２０）
前記抗酸化剤組成物が、補酵素Ｑ１０、リポ酸、及びビタミンＥを含む、項目１５〜１９のいずれか一項に記載の方法。
（項目２１）
筋ジストロフィーが、ジスフェルリン関連筋ジストロフィー、肢帯型筋ジストロフィー２Ｌ、または三好型ミオパチー３、ベスレムミオパチー、カルパイノパチー、デスミンミオパチー、ジスフェルリノパチー、筋細線維ミオパチー、サルコグリカノパチー、またはＺＡＳＰ関連ミオパチーである、項目１５〜２０のいずれか一項に記載の方法。
（項目２２）
酸化ストレスが、前記対象の骨格筋において低減される、項目１５〜２１のいずれか一項に記載の方法。
（項目２３）
前記対象の骨格筋機能が改善される、項目１５〜２１のいずれか一項に記載の方法。
（項目２４）
前記対象が、ＡＮＯ５遺伝子に劣性変異を有する、項目１５〜２１のいずれか一項に記載の方法。
（項目２５）
前記抗酸化剤組成物が経口投与される、項目１２〜２５のいずれか一項に記載の方法。
（項目２６）
前記抗酸化剤が、同じ組成物中にある、項目１２〜２５のいずれか一項に記載の方法。
（項目２７）
前記抗酸化剤が、別個の組成物中にある、項目１２〜２５のいずれか一項に記載の方法。
（項目２８）
前記抗酸化剤組成物の前記抗酸化剤が同時に投与される、項目１２〜２５のいずれか一項に記載の方法。
（項目２９）
前記抗酸化剤組成物の前記抗酸化剤が、別個の時点で、または連続して投与される、項目１２〜２５のいずれか一項に記載の方法。
（項目３０）
前記抗酸化剤組成物が、１日１回、１週間に１回、１週間に２回、２週間に１回、３週間に１回、１ヶ月に１回、または２ヶ月に１回投与される、項目１２〜２９のいずれか一項に記載の方法。
（項目３１）
必要としている対象における筋ジストロフィーの治療のための、組換えＡＡＶベクターの治療有効量を含む組成物であって、前記組換えＡＡＶベクターが、１）配列番号１の核酸配列と少なくとも８５％同一の核酸配列、２）ストリンジェントな条件下で配列番号１のヌクレオチド配列にハイブリダイズするヌクレオチド、または３）ＡＮＯ５活性を呈するタンパク質をコードする配列番号１の核酸の断片を含む、組成物。
（項目３２）
必要としている対象における筋肉の再生のための、組換えＡＡＶベクターを含む組成物であって、前記組換えＡＡＶベクターが、１）配列番号１と少なくとも８５％同一の核酸配列、２）ストリンジェントな条件下で配列番号１のヌクレオチド配列にハイブリダイズするヌクレオチド、または３）ＡＮＯ５活性をそれを必要とする対象に呈するタンパク質をコードする配列番号１の核酸の断片を含む、組成物。
（項目３３）
必要としている対象における慢性筋肉消耗の治療のための、組換えＡＡＶベクターの治療有効量を含む組成物であって、前記組換えＡＡＶベクターが、１）配列番号１の核酸配列と少なくとも８５％同一の核酸配列、２）ストリンジェントな条件下で配列番号１のヌクレオチド配列にハイブリダイズするヌクレオチド、または３）ＡＮＯ５活性を呈するタンパク質をコードする配列番号１の核酸の断片を含む、組成物。
（項目３４）
前記組換えＡＡＶが、配列番号１のポリヌクレオチド配列を含む、項目３１〜３３のいずれか一項に記載の組成物。
（項目３５）
前記組換えＡＡＶベクターが、ＡＡＶ１、ＡＡＶ２、ＡＡＶ４、ＡＡＶ５、ＡＡＶ６、ＡＡＶ７、ＡＡＶ８、ＡＡＶ９、ＡＡＶ１０、ＡＡＶ１１、ＡＡＶ１２、ＡＡＶ１３、またはＡＡＶ  ｒｈ．７４である、項目３１〜３４のいずれか一項に記載の組成物。
（項目３６）
前記組換えＡＡＶベクターが、筋肉特異的制御要素に作動可能に連結されたポリヌクレオチドを含む、項目３１〜３５のいずれか一項に記載の組成物。
（項目３７）
前記筋肉特異的制御要素が、ヒト骨格アクチン遺伝子要素、心臓アクチン遺伝子要素、筋細胞特異的エンハンサー結合因子ＭＥＦ、マウスクレアチンキナーゼエンハンサー要素、骨格速筋トロポニンＣ遺伝子要素、遅筋心臓トロポニンＣ遺伝子要素、遅筋トロポニンＩ遺伝子要素、低酸素誘導性核因子、ステロイド誘導性要素、またはグルココルチコイド応答要素（ＧＲＥ）である、項目３６に記載の組成物。
（項目３８）
前記対象が、筋ジストロフィーに罹患している、項目３１〜３７のいずれか一項に記載の組成物。
（項目３９）
前記筋ジストロフィーが、ジスフェルリン関連筋ジストロフィー、肢帯型筋ジストロフィー２Ｌ、または三好型ミオパチー３、ベスレムミオパチー、カルパイノパチー、デスミンミオパチー、ジスフェルリノパチー、筋細線維ミオパチー、サルコグリカノパチー、またはＺＡＳＰ関連ミオパチーである、項目３１〜３９のいずれか一項に記載の組成物。
（項目４０）
前記対象が、ＡＮＯ５遺伝子に劣性変異を有する、項目３１〜３９のいずれか一項に記載の組成物。
（項目４１）
筋肉内または静脈内注射用に製剤化される、項目３１〜４０のいずれか一項に記載の組成物。
（項目４２）
抗酸化剤組成物の治療有効量をさらに含む、項目３１〜４１のいずれか一項に記載の組成物。
（項目４３）
前記抗酸化剤組成物が、補酵素Ｑ１０、リポ酸、ビタミン、カロテノイド、ビタミン補因子、鉱物、ポリフェノール、またはフラボノイドのうちの少なくとも１つを含む、項目４２に記載の組成物。
（項目４４）
前記抗酸化剤組成物が、補酵素Ｑ１０、リポ酸、及びビタミンＥを含む、項目４２または４３に記載の組成物。
（項目４５）
必要としている対象における筋ジストロフィーの治療のための、抗酸化剤組成物の治療有効量を含む組成物。
（項目４６）
必要としている対象における慢性筋肉消耗の治療のための、抗酸化剤組成物の治療有効量を含む組成物。
（項目４７）
必要としている対象における筋ジストロフィーの進行の遅延のための、抗酸化剤組成物の治療有効量を含む組成物。
（項目４８）
必要としている対象における慢性筋肉消耗の進行の遅延のための、抗酸化剤組成物の治療有効量を含む組成物。
（項目４９）
前記抗酸化剤組成物が、補酵素Ｑ１０、リポ酸、ビタミン、カロテノイド、ビタミン補因子、鉱物、ポリフェノール、またはフラボノイドのうちの少なくとも１つを含む、項目４５〜４８のいずれか一項に記載の組成物。
（項目５０）
前記抗酸化剤組成物が、補酵素Ｑ１０、リポ酸、及びビタミンＥを含む、項目４５〜４９のいずれか一項に記載の組成物。
（項目５１）
筋ジストロフィーが、ジスフェルリン関連筋ジストロフィー、肢帯型筋ジストロフィー２Ｌ、または三好型ミオパチー３、ベスレムミオパチー、カルパイノパチー、デスミンミオパチー、ジスフェルリノパチー、筋細線維ミオパチー、サルコグリカノパチー、またはＺＡＳＰ関連ミオパチーである、項目４５〜５０のいずれか一項に記載の組成物。
（項目５２）
酸化ストレスが、前記対象の骨格筋において低減される、項目４５〜５１のいずれか一項に記載の組成物。
（項目５３）
前記対象の骨格筋機能が改善される、項目４５〜５１のいずれか一項に記載の組成物。
（項目５４）
前記対象が、ＡＮＯ５遺伝子に劣性変異を有する、項目４５〜５１のいずれか一項に
記載の組成物。
（項目５５）
経口投与用に製剤化される、項目４２〜５４のいずれか一項に記載の組成物。
（項目５６）
前記薬剤が、同じ組成物中にある、項目４２〜５５のいずれか一項に記載の組成物。
（項目５７）
前記薬剤が、別個の組成物中にある、項目４２〜５５のいずれか一項に記載の組成物。
（項目５８）
前記抗酸化剤組成物の前記抗酸化剤が同時に投与される、項目４２〜５５のいずれか一項に記載の組成物。
（項目５９）
前記抗酸化剤組成物の前記抗酸化剤が、別個の時点で、または連続して投与される、項目４２〜５５のいずれか一項に記載の組成物。
（項目６０）
前記抗酸化剤組成物が、１日１回、１週間に１回、１週間に２回、２週間に１回、３週間に１回、１ヶ月に１回、または２ヶ月に１回投与される、項目４５〜５９のいずれか一項に記載の組成物。
（項目６１）
筋ジストロフィーの治療を必要とする対象における筋ジストロフィーの治療用の薬剤の調製のための組換えＡＡＶベクターの使用であって、前記組換えＡＡＶベクターが、１）配列番号１の核酸配列と少なくとも８５％同一の核酸配列、２）ストリンジェントな条件下で配列番号１のヌクレオチド配列にハイブリダイズするヌクレオチド、または３）ＡＮＯ５活性を呈するタンパク質をコードする配列番号１の核酸の断片を含む、使用。
（項目６２）
筋肉の再生を必要とする対象における筋肉の再生用の薬剤の調製のための組換えＡＡＶベクターの使用であって、前記組換えＡＡＶベクターが、１）配列番号１の核酸配列と少なくとも８５％同一の核酸配列、２）ストリンジェントな条件下で配列番号１のヌクレオチド配列にハイブリダイズするヌクレオチド、または３）ＡＮＯ５活性を呈するタンパク質をコードする配列番号１の核酸の断片を含む、使用。
（項目６３）
慢性筋肉消耗症候群の治療用の薬剤の調製のための組換えＡＡＶベクターの使用であって、前記組換えＡＡＶベクターが、１）配列番号１の核酸配列と少なくとも８５％同一の核酸配列、２）ストリンジェントな条件下で配列番号１のヌクレオチド配列にハイブリダイズするヌクレオチド、または３）ＡＮＯ５活性を呈するタンパク質をコードする配列番号１の核酸の断片を含む、使用。
（項目６４）
前記組換えＡＡＶが、配列番号１のポリヌクレオチド配列を含む、項目６１〜６３のいずれか一項に記載の使用。
（項目６５）
前記組換えＡＡＶベクターが、ＡＡＶ１、ＡＡＶ２、ＡＡＶ４、ＡＡＶ５、ＡＡＶ６、ＡＡＶ７、ＡＡＶ８、ＡＡＶ９、ＡＡＶ１０、ＡＡＶ１１、ＡＡＶ１２、ＡＡＶ１３、またはＡＡＶ  ｒｈ．７４である、項目６１〜６３のいずれか一項に記載の使用。
（項目６６）
前記組換えＡＡＶベクターが、筋肉特異的制御要素に作動可能に連結されたポリヌクレオチドを含む、項目６１〜６５のいずれか一項に記載の使用。
（項目６７）
前記筋肉特異的制御要素が、ヒト骨格アクチン遺伝子要素、心臓アクチン遺伝子要素、筋細胞特異的エンハンサー結合因子ＭＥＦ、マウスクレアチンキナーゼエンハンサー要素、骨格速筋トロポニンＣ遺伝子要素、遅筋心臓トロポニンＣ遺伝子要素、遅筋トロポニンＩ遺伝子要素、低酸素誘導性核因子、ステロイド誘導性要素、またはグルココルチコイド応答要素（ＧＲＥ）である、項目６６に記載の使用。
（項目６８）
前記対象が、筋ジストロフィーに罹患している、項目６１〜６７に記載の使用。
（項目６９）
前記対象が、ジスフェルリン関連筋ジストロフィー、肢帯型筋ジストロフィー２Ｌ、または三好型ミオパチー３、ベスレムミオパチー、カルパイノパチー、デスミンミオパチー、ジスフェルリノパチー、筋細線維ミオパチー、サルコグリカノパチー、またはＺＡＳＰ関連ミオパチーに罹患している、項目６１〜６８のいずれか一項に記載の使用。
（項目７０）
前記対象が、ＡＮＯ５遺伝子に劣性変異を有する、項目６１〜６９のいずれか一項に記載の使用。
（項目７１）
前記薬剤が、筋肉内または静脈内注射用に製剤化される、項目６１〜７０のいずれか一項に記載の使用。
（項目７２）
抗酸化剤組成物の治療有効量を必要とする対象に対する、抗酸化剤組成物の治療有効量をさらに含む、項目６１〜７１のいずれか一項に記載の使用。
（項目７３）
前記抗酸化剤組成物が、補酵素Ｑ１０、リポ酸、ビタミン、カロテノイド、ビタミン補因子、鉱物、ポリフェノール、またはフラボノイドのうちの少なくとも１つを含む、項目７２に記載の使用。
（項目７４）
前記抗酸化剤組成物が、補酵素Ｑ１０、リポ酸、及びビタミンＥを含む、項目７２または７３に記載の使用。
（項目７５）
必要としている対象における筋ジストロフィーの治療用の薬剤の調製のための、抗酸化剤組成物の治療有効量の使用。
（項目７６）
慢性筋肉消耗症候群の治療用の薬剤の調製のための、抗酸化剤組成物の治療有効量の使用。
（項目７７）
必要としている対象における筋ジストロフィーの進行の遅延用の薬剤の調製のための、抗酸化剤組成物の治療有効量の使用。
（項目７８）
必要としている対象における慢性筋肉消耗症候群の進行の遅延用の薬剤の調製のための、抗酸化剤組成物の治療有効量の使用。
（項目７９）
前記抗酸化剤組成物が、補酵素Ｑ１０、リポ酸、ビタミン、カロテノイド、ビタミン補因子、鉱物、ポリフェノール、またはフラボノイドのうちの少なくとも１つを含む、項目７５〜７８のいずれか一項に記載の使用。
（項目８０）
前記抗酸化剤組成物が、補酵素Ｑ１０、リポ酸、及びビタミンＥを含む、項目７５〜７９のいずれか一項に記載の方法。
（項目８１）
前記対象が、ジスフェルリン関連筋ジストロフィー、肢帯型筋ジストロフィー２Ｌ、または三好型ミオパチー３、ベスレムミオパチー、カルパイノパチー、デスミンミオパチー、ジスフェルリノパチー、筋細線維ミオパチー、サルコグリカノパチー、またはＺＡＳＰ関連ミオパチーに罹患している、項目７５〜８０のいずれか一項に記載の使用。
（項目８２）
酸化ストレスが、前記対象の骨格筋において低減される、項目７５〜８１のいずれか一項に記載の使用。
（項目８３）
前記対象の骨格筋機能が改善される、項目７５〜８１のいずれか一項に記載の使用。
（項目８４）
前記対象が、ＡＮＯ５遺伝子に劣性変異を有する、項目７５〜８１のいずれか一項に記載の使用。
（項目８５）
前記薬剤が、経口投与用に製剤化される、項目５５〜８４のいずれか一項に記載の使用。
（項目８６）
１）配列番号１の核酸配列と少なくとも８５％同一の核酸配列、２）ストリンジェントな条件下で配列番号１のヌクレオチド配列にハイブリダイズするヌクレオチド、または３）ＡＮＯ５活性を呈するタンパク質をコードする配列番号１の核酸の断片を含む組換えＡＡＶベクターの治療有効量を、それを必要とする対象に、抗酸化剤組成物の治療有効量と組み合わせて投与することをさらに含む、項目１５〜３０のいずれか一項に記載の方法。
（項目８７）
前記抗酸化剤組成物が、補酵素Ｑ１０、リポ酸、ビタミン、カロテノイド、ビタミン補因子、鉱物、ポリフェノール、またはフラボノイドのうちの少なくとも１つを含む、項目８６に記載の方法。
（項目８８）
前記抗酸化剤組成物が、補酵素Ｑ１０、リポ酸、及びビタミンＥを含む、項目８６または８７に記載の方法。
（項目８９）
前記組換えＡＡＶベクターが、配列番号１のポリヌクレオチド配列を含む、項目８６〜８８のいずれか一項に記載の方法。
（項目９０）
前記組換えＡＡＶベクターが、ＡＡＶ１、ＡＡＶ２、ＡＡＶ４、ＡＡＶ５、ＡＡＶ６、ＡＡＶ７、ＡＡＶ８、ＡＡＶ９、ＡＡＶ１０、ＡＡＶ１１、ＡＡＶ１２、ＡＡＶ１３、またはＡＡＶ  ｒｈ．７４である、項目８６〜８９のいずれか一項に記載の方法。
（項目９１）
前記組換えＡＡＶベクターが、筋肉内または静脈内注射により投与される、項目８６〜８９のいずれか一項に記載の方法。
（項目９２）
前記抗酸化剤組成物が経口投与される、項目８６〜９１のいずれか一項に記載の方法。
（項目９３）
前記組換えＡＡＶベクター及び前記抗酸化剤組成物が、同じ組成物中にある、項目８６〜９１のいずれか一項に記載の方法。
（項目９４）
前記組換えＡＡＶベクター及び前記抗酸化剤組成物が、別個の組成物中にある、項目８６〜９２のいずれか一項に記載の方法。
（項目９５）
前記組換えＡＡＶベクター及び前記抗酸化剤組成物が同時に投与される、項目８６〜９２のいずれか一項に記載の方法。
（項目９６）
前記組換えＡＡＶベクター及び前記抗酸化剤組成物が、別個の時点で、または連続して投与される、項目８６〜９２のいずれか一項に記載の方法。
（項目９７）
前記組換えＡＡＶベクター及び前記抗酸化剤組成物が、１日１回、１週間に１回、１週間に２回、２週間に１回、３週間に１回、１ヶ月に１回、または２ヶ月に１回投与される、項目８６〜９６のいずれか一項に記載の方法。