【手続補正書】
【提出日】令和1年11月11日(2019.11.11)
【手続補正１】
【補正対象書類名】特許請求の範囲
【補正対象項目名】全文
【補正方法】変更
【補正の内容】
【特許請求の範囲】
【請求項１】
造血細胞集団を形質導入する方法であって、培養培地中、レンチウイルスベクター、プロスタグランジンＥＰ受容体シグナル伝達を増加させる薬剤および、少なくとも１０，０００ダルトンの分子量を有するポロキサマーまたは約２２５０ダルトン超のポリプロピレンサブユニットの平均分子量を有し、約４０％超のポリエチレンオキシドを含むポロキサマーの存在下で前記細胞を培養することを含む、方法。
【請求項２】
（ａ）前記レンチウイルスベクターが、約１０〜約３０のＭＯＩもしくは約１０〜約２５のＭＯＩで存在するか、
（ｂ）前記レンチウイルスベクターが、約１０〜約２５のＭＯＩで存在するか、
（ｃ）前記レンチウイルスベクターが、約１０〜約２０のＭＯＩで存在するか、または
（ｄ）前記レンチウイルスベクターが、約１０、約１１、約１２、約１３、約１４、約１５、約１６、約１７、約１８、約１９、約２０、約２１、約２２、約２３、約２４、約２５、約２６、約２７、約２８、約２９、もしくは約３０のＭＯＩで存在する、
請求項１に記載の方法。
【請求項３】
前記ポロキサマーが、約２２５０ダルトン超のポリプロピレンサブユニットの平均分子量を有し、約４０％超のポリエチレンオキシドを含む、請求項１または請求項２に記載の方法。
【請求項４】
（ａ）前記ポロキサマーが、少なくとも約２７５０ダルトンのポリプロピレンサブユニットの平均分子量を有するか、
（ｂ）前記ポロキサマーが、少なくとも約３２５０ダルトンのポリプロピレンサブユニットの平均分子量を有するか、または
（ｃ）前記ポロキサマーが、少なくとも約４０００ダルトンのポリプロピレンサブユニットの平均分子量を有する、
請求項１〜３のいずれか一項に記載の方法。
【請求項５】
（ａ）前記ポロキサマーが、少なくとも約５０％のポリエチレンオキシドを含むか、
（ｂ）前記ポロキサマーが、少なくとも約６０％のポリエチレンオキシドを含むか、
（ｃ）前記ポロキサマーが、少なくとも約７０％のポリエチレンオキシドを含むか、または
（ｄ）前記ポロキサマーが、少なくとも約８０％のポリエチレンオキシドを含む、
請求項４に記載の方法。
【請求項６】
（ａ）前記ポロキサマーが、少なくとも約２７５０ダルトンのポリプロピレンサブユニットの平均分子量を有し、前記ポロキサマーが、少なくとも約４０％のポリエチレンオキシドを含むか、
（ｂ）前記ポロキサマーが、少なくとも約２７５０ダルトンのポリプロピレンサブユニットの平均分子量を有し、前記ポロキサマーが、少なくとも約５０％のポリエチレンオキシドを含むか、または
（ｃ）前記ポロキサマーが、少なくとも約３２５０ダルトンのポリプロピレンサブユニットの平均分子量を有し、前記ポロキサマーが、少なくとも約５０％のポリエチレンオキシドを含む、
請求項１〜５のいずれか一項に記載の方法。
【請求項７】
（ａ）前記プロスタグランジンＥＰ受容体シグナル伝達を増加させる薬剤が、プロスタグランジンＥ２（ＰＧＥ２）、または１６，１６−ジメチルＰＧＥ２からなる群から選択されるか、あるいは
（ｂ）前記プロスタグランジンＥＰ受容体シグナル伝達を増加させる薬剤が、ＰＧＥ２である、
請求項１〜６のいずれか一項に記載の方法。
【請求項８】
（ａ）前記ポロキサマーが、ポロキサマー２８８、ポロキサマー３３５、ポロキサマー３３８、およびポロキサマー４０７からなる群から選択されるか、
（ｂ）前記ポロキサマーが、ポロキサマー２８８であるか、
（ｃ）前記ポロキサマーが、ポロキサマー３３５であるか、
（ｄ）前記ポロキサマーが、ポロキサマー３３８であるか、または
（ｅ）前記ポロキサマーが、ポロキサマー４０７である、
請求項１〜７のいずれか一項に記載の方法。
【請求項９】
前記造血細胞集団が、ポリカチオン性ポリマーまたはポリブレン、硫酸プロタミン、ポリエチレンイミン、もしくはポリエチレングリコール／ポリ−Ｌ−リジンブロックコポリマーからなる群から選択されるポリカチオン性ポリマーの存在下で形質導入される、請求項１〜８のいずれか一項に記載の方法。
【請求項１０】
（ａ）前記レンチウイルスベクターが、ＨＩＶ（ＨＩＶ１型およびＨＩＶ２型を含む、ヒト免疫不全ウイルス）、ビスナ・マエディウイルス（ＶＭＶ）ウイルス、ヤギ関節炎脳炎ウイルス（ＣＡＥＶ）、ウマ伝染性貧血ウイルス（ＥＩＡＶ）、猫免疫不全ウイルス（ＦＩＶ）、ウシ免疫不全ウイルス（ＢＩＶ）、およびサル免疫不全ウイルス（ＳＩＶ）からなる群から選択されるレンチウイルスに由来するか、
（ｂ）前記レンチウイルスベクターが、ＨＩＶレンチウイルスに由来するか、
（ｃ）前記レンチウイルスベクターが、ＨＩＶ−１レンチウイルスに由来するか、
（ｄ）前記レンチウイルスベクターが、ＡＴＰ結合カセット、サブファミリーＤ、メンバー１（ＡＢＣＤ１）ポリペプチドをコードするか、
（ｅ）前記レンチウイルスベクターが、ＡＴＰ結合カセット、サブファミリーＤ、メンバー１（ＡＢＣＤ１）ポリペプチドをコードするポリヌクレオチドに作動可能に連結した、骨髄増殖性肉腫ウイルスエンハンサー、負の制御領域欠失、ｄ１５８７ｒｅｖプライマー結合部位置換（ＭＮＤ）プロモーター、またはその転写的に活性な断片を含むか、
（ｆ）前記レンチウイルスベクターが、アデノシンデアミナーゼをコードするポリヌクレオチドを含むか、
（ｇ）前記レンチウイルスベクターが、アデノシンデアミナーゼをコードするポリヌクレオチドに作動可能に連結した、伸長因子１アルファプロモーターを含むか、
（ｈ）前記レンチウイルスベクターが、インターロイキン２受容体ガンマをコードするか、
（ｉ）前記レンチウイルスベクターが、インターロイキン２受容体ガンマをコードするポリヌクレオチドに作動可能に連結した、伸長因子１アルファプロモーターを含むか、
（ｊ）前記レンチウイルスベクターが、トリペプチジルペプチダーゼ１をコードするか、
（ｋ）前記レンチウイルスベクターが、トリペプチジルペプチダーゼ１をコードするポリヌクレオチドに作動可能に連結した、伸長因子１アルファプロモーターを含むか、または骨髄増殖性肉腫ウイルスエンハンサー、負の制御領域欠失、ｄ１５８７ｒｅｖプライマー結合部位置換（ＭＮＤ）プロモーターを含むか、
（ｌ）前記レンチウイルスベクターが、アルファ−Ｌイズロニダーゼをコードするか、
（ｍ）前記レンチウイルスベクターが、アルファ−Ｌイズロニダーゼをコードするポリヌクレオチドに作動可能に連結した、伸長因子１アルファプロモーターを含むか、または骨髄増殖性肉腫ウイルスエンハンサー、負の制御領域欠失、ｄ１５８７ｒｅｖプライマー結合部位置換（ＭＮＤ）プロモーターを含むか、
（ｎ）前記レンチウイルスベクターが、イズロン酸２−スルファターゼをコードするか、
（ｏ）前記レンチウイルスベクターが、イズロン酸２−スルファターゼをコードするポリヌクレオチドに作動可能に連結した、伸長因子１アルファプロモーターを含むか、または骨髄増殖性肉腫ウイルスエンハンサー、負の制御領域欠失、ｄ１５８７ｒｅｖプライマー結合部位置換（ＭＮＤ）プロモーターを含むか、あるいは
（ｐ）前記レンチウイルスベクターが、ＡｎｋＴ９Ｗベクター、Ｔ９Ａｎｋ２Ｗベクター、ＴＮＳ９ベクター、レンチグロビンＨＰＶ５６９ベクター、レンチグロビンＢＢ３０５ベクター、ＢＧ−１ベクター、ＢＧＭ−１ベクター、ｄ４３２βＡγベクター、ｍＬＡＲβΔγＶ５ベクター、ＧＬＯＢＥベクター、Ｇ−ＧＬＯＢＥベクター、βＡＳ３−ＦＢベクター、Ｖ５ベクター、Ｖ５ｍ３ベクター、Ｖ５ｍ３−４００ベクター、Ｇ９ベクター、またはＢＣＬ１１Ａ  ｓｈｍｉｒベクターである、
請求項１〜９のいずれか一項に記載の方法。
【請求項１１】
前記レンチウイルスベクターが、
ａ）５’長末端（ＬＴＲ）、
ｂ）プシー（Ψ）パッケージングシグナル、
ｃ）ＲＮＡ輸送要素、
ｄ）レンチウイルス中央ポリプリン区域（ｃＰＰＴ）、
ｅ）対象となるポリヌクレオチドに作動可能に連結したプロモーター、および
ｆ）ＳＩＮ  ３’ＬＴＲを含む、
請求項１〜１０のいずれか一項に記載の方法。
【請求項１２】
（ａ）前記５’ＬＴＲが、野生型５’ＬＴＲと比較して欠失をさらに含む修飾５’ＬＴＲであるか、
（ｂ）前記５’ＬＴＲのプロモーターが、サイトメガロウイルス（ＣＭＶ）プロモーター、ラウス肉腫ウイルス（ＲＳＶ）プロモーター、またはサルウイルス４０（ＳＶ４０）プロモーターからなる群から選択される異種プロモーターと置き換えられるか、
（ｃ）前記ＲＮＡ輸送要素が、Ｂ型肝炎ウイルス転写後調節要素（ＰＲＥ）またはヒト免疫不全ウイルス（ＨＩＶ）ｒｅｖ応答要素（ＲＲＥ）を含むか、
（ｄ）前記３’ＬＴＲが、ポリアデニル化配列を含むか、
（ｅ）前記プロモーターが、ヒトβ−グロビンＬＣＲの１つ以上の要素を含むか、
（ｆ）前記プロモーターが、前記ヒトβ−グロビンＬＣＲからのＤＮａｓｅＩ超感受性部位２、３、および４を含むか、あるいは
（ｇ）前記レンチウイルスベクターが、ヒトβ−グロビン３’エンハンサー要素をさらに含む、
請求項１１に記載の方法。
【請求項１３】
（ａ）前記対象となるポリヌクレオチドが、抗鎌状タンパク質またはグロビン遺伝子をコードするか、あるいは
（ｂ）前記対象となる遺伝子が、ヒトβ−グロビンタンパク質、ヒトδ−グロビンタンパク質、ヒトγ−グロビンタンパク質、ヒトβＡ−Ｔ８７Ｑ−グロビンタンパク質、ヒトβＡ−Ｇ１６Ｄ／Ｅ２２Ａ／Ｔ８７Ｑ−グロビンタンパク質、およびヒトβＡ−Ｔ８７Ｑ／Ｋ９５Ｅ／Ｋ１２０Ｅ−グロビンタンパク質からなる群から選択される抗鎌状タンパク質またはグロビン遺伝子をコードする、
請求項１１または請求項１２に記載の方法。
【請求項１４】
（ａ）前記造血細胞集団が、少なくとも約２時間形質導入されるか、
（ｂ）前記造血細胞集団が、少なくとも約２４時間形質導入されるか、または
（ｃ）前記造血細胞集団が、約２時間〜約２４時間形質導入される、
請求項１〜１３のいずれか一項に記載の方法。
【請求項１５】
（ａ）前記造血細胞が、造血幹または前駆細胞を含むか、
（ｂ）前記造血細胞が、ＣＤ３４＋細胞またはＣＤ１３３＋細胞を含むか、あるいは
（ｃ）前記造血細胞集団が、形質導入前に、ＣＤ３４＋またはＣＤ１３３＋発現のために選択される、
請求項１〜１４のいずれか一項に記載の方法。
【手続補正２】
【補正対象書類名】明細書
【補正対象項目名】０３１１
【補正方法】変更
【補正の内容】
【０３１１】
特定の実施形態では、ポリカチオン性ポリマーは、ポリブレン、硫酸プロタミン、ポリエチレンイミン、またはポリエチレングリコール／ポリ−Ｌ−リジンブロックコポリマーである。
本発明は、例えば、以下の項目を提供する。
(項目１)
レトロウイルスベクターで形質導入した造血幹および前駆細胞（ＨＳＰＣ）を含む造血細胞の集団であって、前記ＨＳＰＣのうちの少なくとも５０％が形質導入され、前記ＨＳＰＣが、約０．５〜５の平均ベクターコピー数（ＶＣＮ）を有する、集団。
(項目２)
前記レトロウイルスベクターが、約１０〜約３０の感染多重度（ＭＯＩ）で前記ＨＳＰＣを形質導入している、項目１に記載の集団。
(項目３)
前記レトロウイルスベクターが、約１０〜約２５の感染多重度（ＭＯＩ）で前記ＨＳＰＣを形質導入している、項目１に記載の集団。
(項目４)
前記レトロウイルスベクターが、約１０〜約２０の感染多重度（ＭＯＩ）で前記ＨＳＰＣを形質導入している、項目１に記載の集団。
(項目５)
前記レトロウイルスベクターが、約１０、約１１、約１２、約１３、約１４、約１５、約１６、約１７、約１８、約１９、約２０、約２１、約２２、約２３、約２４、約２５、約２６、約２７、約２８、約２９、または約３０のＭＯＩで前記ＨＳＰＣを形質導入している、項目１に記載の集団。
(項目６)
前記ＨＳＰＣが、ＣＤ３４＋細胞またはＣＤ１３３＋細胞を含む、項目１に記載の造血細胞集団。
(項目７)
前記ＨＳＰＣが、ＣＤ３４＋ＣＤ３８ＬｏＣＤ９０＋ＣＤ４５ＲＡ−細胞を含む、項目１または項目２に記載の造血細胞集団。
(項目８)
前記細胞のうちの少なくとも７５％が形質導入されている、項目１〜３のいずれか一項に記載の造血細胞集団。
(項目９)
前記細胞のうちの少なくとも９０％が形質導入されている、項目１〜４のいずれか一項に記載の造血細胞集団。
(項目１０)
前記平均ＶＣＮが、少なくとも１．０である、項目１〜５のいずれか一項に記載の造血細胞集団。
(項目１１)
前記平均ＶＣＮが、少なくとも１．５である、項目１〜６のいずれか一項に記載の造血細胞集団。
(項目１２)
前記平均ＶＣＮが、少なくとも２．０である、項目１〜７のいずれか一項に記載の造血細胞集団。
(項目１３)
前記平均ＶＣＮが、少なくとも２．５である、項目１〜８のいずれか一項に記載の造血細胞集団。
(項目１４)
前記細胞集団の生存率が、少なくとも７５％である、項目１〜９のいずれか一項に記載の造血細胞集団。
(項目１５)
前記細胞集団の生存率が、少なくとも８５％である、項目１〜１０のいずれか一項に記載の造血細胞集団。
(項目１６)
前記細胞集団の生存率が、少なくとも９５％である、項目１〜１１のいずれか一項に記載の造血細胞集団。
(項目１７)
前記造血細胞集団の内毒素レベルが、高くとも５．０ＥＵ／ｍＬである、項目１〜１２のいずれか一項に記載の造血細胞集団。
(項目１８)
前記造血細胞集団の内毒素レベルが、最も高くて０．５ＥＵ／ｍＬである、項目１〜１３のいずれか一項に記載の造血細胞集団。
(項目１９)
前記細胞集団が、少なくとも１×１０６個のＨＳＰＣ細胞を含む、項目１〜１４のいずれか一項に記載の造血細胞集団。
(項目２０)
前記細胞集団が、少なくとも１×１０７個のＨＳＰＣ細胞を含む、項目１〜１５のいずれか一項に記載の造血細胞集団。
(項目２１)
前記細胞集団が、少なくとも１×１０８個のＨＳＰＣ細胞を含む、項目１〜１６のいずれか一項に記載の造血細胞集団。
(項目２２)
前記細胞集団が、少なくとも１×１０９個のＨＳＰＣ細胞を含む、項目１〜１６のいずれか一項に記載の造血細胞集団。
(項目２３)
前記レトロウイルスベクターが、ＡＴＰ結合カセット、サブファミリーＤ、メンバー１（ＡＢＣＤ１）ポリペプチドをコードする、項目１〜２２のいずれか一項に記載の造血細胞集団。
(項目２４)
前記レトロウイルスベクターが、ＡＴＰ結合カセット、サブファミリーＤ、メンバー１（ＡＢＣＤ１）ポリペプチドをコードするポリヌクレオチドに作動可能に連結した、骨髄増殖性肉腫ウイルスエンハンサー、負の制御領域欠失、ｄ１５８７ｒｅｖプライマー結合部位置換（ＭＮＤ）プロモーター、またはその転写的に活性な断片を含む、項目１〜２３のいずれか一項に記載の造血細胞集団。
(項目２５)
前記レトロウイルスベクターが、アデノシンデアミナーゼをコードする、項目１〜２２のいずれか一項に記載の造血細胞集団。
(項目２６)
前記レトロウイルスベクターが、アデノシンデアミナーゼをコードするポリヌクレオチドに作動可能に連結した、伸長因子１アルファプロモーターを含む、項目１〜２２のいずれか一項に記載の造血細胞集団。
(項目２７)
前記レトロウイルスベクターが、インターロイキン２受容体ガンマをコードする、項目１〜２２のいずれか一項に記載の造血細胞集団。
(項目２８)
前記レトロウイルスベクターが、インターロイキン２受容体ガンマをコードするポリヌクレオチドに作動可能に連結した、伸長因子１アルファプロモーターを含む、項目１〜２２のいずれか一項に記載の造血細胞集団。
(項目２９)
前記レトロウイルスベクターが、トリペプチジルペプチダーゼ１をコードする、項目１〜２２のいずれか一項に記載の造血細胞集団。
(項目３０)
前記レトロウイルスベクターが、トリペプチジルペプチダーゼ１をコードするポリヌクレオチドに作動可能に連結した、伸長因子１アルファプロモーターを含むか、または骨髄増殖性肉腫ウイルスエンハンサー、負の制御領域欠失、ｄ１５８７ｒｅｖプライマー結合部位置換（ＭＮＤ）プロモーターを含む、項目１〜２２のいずれか一項に記載の造血細胞集団。
(項目３１)
前記レトロウイルスベクターが、アルファ−Ｌイズロニダーゼをコードする、項目１〜２２のいずれか一項に記載の造血細胞集団。
(項目３２)
前記レトロウイルスベクターが、アルファ−Ｌイズロニダーゼをコードするポリヌクレオチドに作動可能に連結した、伸長因子１アルファプロモーターを含むか、または骨髄増殖性肉腫ウイルスエンハンサー、負の制御領域欠失、ｄ１５８７ｒｅｖプライマー結合部位置換（ＭＮＤ）プロモーターを含む、項目１〜２２のいずれか一項に記載の造血細胞集団。
(項目３３)
前記レンチウイルスベクターが、アルファ−Ｌイズロニダーゼをコードするポリヌクレオチドに作動可能に連結した、伸長因子１アルファプロモーターを含むか、または骨髄増殖性肉腫ウイルスエンハンサー、負の制御領域欠失、ｄ１５８７ｒｅｖプライマー結合部位置換（ＭＮＤ）プロモーターを含む、項目１〜２２のいずれか一項に記載の造血細胞集団。
(項目３４)
前記レンチウイルスベクターが、イズロン酸２−スルファターゼをコードする、項目１〜２２のいずれか一項に記載の造血細胞集団。
(項目３５)
前記レンチウイルスベクターが、イズロン酸２−スルファターゼをコードするポリヌクレオチドに作動可能に連結した、伸長因子１アルファプロモーターを含むか、または骨髄増殖性肉腫ウイルスエンハンサー、負の制御領域欠失、ｄ１５８７ｒｅｖプライマー結合部位置換（ＭＮＤ）プロモーターを含む、項目１〜２２のいずれか一項に記載の造血細胞集団。
(項目３６)
前記レンチウイルスベクターが、ＡｎｋＴ９Ｗベクター、Ｔ９Ａｎｋ２Ｗベクター、ＴＮＳ９ベクター、レンチグロビンＨＰＶ５６９ベクター、レンチグロビンＢＢ３０５ベクター、ＢＧ−１ベクター、ＢＧＭ−１ベクター、ｄ４３２βＡγベクター、ｍＬＡＲβΔγＶ５ベクター、ＧＬＯＢＥベクター、Ｇ−ＧＬＯＢＥベクター、βＡＳ３−ＦＢベクター、Ｖ５ベクター、Ｖ５ｍ３ベクター、Ｖ５ｍ３−４００ベクター、Ｇ９ベクター、またはＢＣＬ１１Ａ  ｓｈｍｉｒベクターである、項目１〜２２のいずれか一項に記載の造血細胞集団。
(項目３７)
前記レトロウイルスベクターが、レンチウイルスベクターである、項目１〜３６のいずれか一項に記載の造血細胞集団。
(項目３８)
レトロウイルスで形質導入した造血幹および前駆細胞（ＨＳＰＣ）を含む造血細胞集団であって、前記造血細胞集団が、少なくとも８５％のＨＳＰＣを含み、前記ＨＳＰＣのうちの少なくとも５０％が形質導入され、前記ＨＳＰＣが、約０．５〜約５．０の平均ベクターコピー数（ＶＣＮ）を有し、前記細胞集団の生存率が、少なくとも７５％であり、前記造血細胞集団の内毒素レベルが、約０．５ＥＵ／ｍＬ〜約５．０ＥＵ／ｍＬであり、前記造血細胞集団が、少なくとも１×１０６個のＨＳＰＣを含む、造血細胞集団。
(項目３９)
レトロウイルスで形質導入したＣＤ３４＋ＣＤ３８ＬｏＣＤ９０＋ＣＤ４５ＲＡ−細胞を含む造血細胞集団であって、前記ＣＤ３４＋ＣＤ３８ＬｏＣＤ９０＋ＣＤ４５ＲＡ−細胞のうちの少なくとも５０％が形質導入され、前記ＣＤ３４＋ＣＤ３８ＬｏＣＤ９０＋ＣＤ４５ＲＡ−細胞が、約０．５〜約５．０の平均ＶＣＮを有し、前記造血細胞集団の生存率が、少なくとも７５％であり、前記造血細胞集団の内毒素レベルが、約０．５ＥＵ／ｍＬ〜約５．０ＥＵ／ｍＬであり、前記造血細胞集団が、少なくとも１×１０６個のＣＤ３４＋細胞を含む、造血細胞集団。
(項目４０)
レトロウイルスで形質導入したＣＤ３４＋細胞を含む造血細胞集団であって、前記ＣＤ３４＋のうちの少なくとも５０％が形質導入され、前記ＣＤ３４＋細胞が、約０．５〜約５．０の平均ベクターコピー数（ＶＣＮ）を有し、前記造血細胞集団の生存率が、少なくとも７５％であり、前記造血細胞集団の内毒素レベルが、約０．５ＥＵ／ｍＬ〜約５．０ＥＵ／ｍＬであり、前記集団が、少なくとも２×１０６個のＣＤ３４＋細胞を含む、造血細胞集団。
(項目４１)
前記レンチウイルスベクターが、約１０〜約３０の感染多重度（ＭＯＩ）で前記ＨＳＰＣを形質導入している、項目３８〜４０のいずれか一項に記載の造血細胞集団。
(項目４２)
前記レトロウイルスベクターが、約１０〜約２５の感染多重度（ＭＯＩ）で前記ＨＳＰＣを形質導入している、項目３８〜４０のいずれか一項に記載の造血細胞集団。
(項目４３)
前記レトロウイルスベクターが、約１０〜約２０の感染多重度（ＭＯＩ）で前記ＨＳＰＣを形質導入している、項目３８〜４０のいずれか一項に記載の造血細胞集団。
(項目４４)
前記レトロウイルスベクターが、約１０、約１１、約１２、約１３、約１４、約１５、約１６、約１７、約１８、約１９、約２０、約２１、約２２、約２３、約２４、約２５、約２６、約２７、約２８、約２９、または約３０の感染多重度（ＭＯＩ）で前記ＨＳＰＣを形質導入している、項目３８〜４０のいずれか一項に記載の造血細胞集団。
(項目４５)
前記細胞のうちの少なくとも７５％が、形質導入されている、項目３８〜４４のいずれか一項に記載の造血細胞集団。
(項目４６)
前記細胞のうちの少なくとも９０％が、形質導入されている、項目３８〜４５のいずれか一項に記載の造血細胞集団。
(項目４７)
前記平均ＶＣＮが、少なくとも１．０である、項目３８〜４６のいずれか一項に記載の造血細胞集団。
(項目４８)
前記平均ＶＣＮが、少なくとも１．５である、項目３８〜４７のいずれか一項に記載の造血細胞集団。
(項目４９)
前記平均ＶＣＮが、少なくとも２．０である、項目３８〜４８のいずれか一項に記載の造血細胞集団。
(項目５０)
前記平均ＶＣＮが、少なくとも２．５である、項目３８〜４９のいずれか一項に記載の造血細胞集団。
(項目５１)
前記細胞集団の生存率が、少なくとも８５％である、項目３８〜５０のいずれか一項に記載の造血細胞集団。
(項目５２)
前記細胞集団の生存率が、少なくとも９５％である、項目３８〜５１のいずれか一項に記載の造血細胞集団。
(項目５３)
前記造血細胞集団の内毒素レベルが、高くとも５．０ＥＵ／ｍＬである、項目３８〜５２のいずれか一項に記載の造血細胞集団。
(項目５４)
前記造血細胞集団の内毒素レベルが、最も高くて０．５ＥＵ／ｍＬである、項目３８〜５３のいずれか一項に記載の造血細胞集団。
(項目５５)
前記細胞集団が、少なくとも１×１０７個のＨＳＰＣ細胞を含む、項目３８〜５４のいずれか一項に記載の造血細胞集団。
(項目５６)
前記細胞集団が、少なくとも１×１０８個のＨＳＰＣ細胞を含む、項目３８〜５５のいずれか一項に記載の造血細胞集団。
(項目５７)
前記細胞集団が、少なくとも１×１０９個のＨＳＰＣ細胞を含む、項目３８〜５６のいずれか一項に記載の造血細胞集団。
(項目５８)
前記細胞源が、臍帯血、骨髄、または動員末梢血である、項目３８〜５７のいずれか一項に記載の造血細胞集団。
(項目５９)
前記細胞源が、動員末梢血である、項目３８〜５８のいずれか一項に記載の造血細胞集団。
(項目６０)
前記レトロウイルスベクターが、ＨＩＶ（ＨＩＶ１型およびＨＩＶ２型を含む、ヒト免疫不全ウイルス）、ビスナ・マエディウイルス（ＶＭＶ）ウイルス、ヤギ関節炎脳炎ウイルス（ＣＡＥＶ）、ウマ伝染性貧血ウイルス（ＥＩＡＶ）、猫免疫不全ウイルス（ＦＩＶ）、ウシ免疫不全ウイルス（ＢＩＶ）、およびサル免疫不全ウイルス（ＳＩＶ）からなる群から選択されるレンチウイルスに由来する、項目３８〜５９のいずれか一項に記載の造血細胞集団。
(項目６１)
前記レトロウイルスベクターが、ＨＩＶレンチウイルスに由来する、項目３８〜６０のいずれか一項に記載の造血細胞集団。
(項目６２)
前記レトロウイルスベクターが、ＨＩＶ−１レンチウイルスに由来する、項目３８〜６１のいずれか一項に記載の造血細胞集団。
(項目６３)
前記レトロウイルスベクターまたはレンチウイルスベクターが、ＡＴＰ結合カセット、サブファミリーＤ、メンバー１（ＡＢＣＤ１）ポリペプチドをコードする、項目３８〜６２のいずれか一項に記載の造血細胞集団。
(項目６４)
前記レトロウイルスベクターまたはレンチウイルスベクターが、ＡＴＰ結合カセット、サブファミリーＤ、メンバー１（ＡＢＣＤ１）ポリペプチドをコードするポリヌクレオチドに作動可能に連結した、骨髄増殖性肉腫ウイルスエンハンサー、負の制御領域欠失、ｄ１５８７ｒｅｖプライマー結合部位置換（ＭＮＤ）プロモーター、またはその転写的に活性な断片を含む、項目３８〜６２のいずれか一項に記載の造血細胞集団。
(項目６５)
前記レトロウイルスベクターまたはレンチウイルスベクターが、アデノシンデアミナーゼをコードする、項目３８〜６２のいずれか一項に記載の造血細胞集団。
(項目６６)
前記レトロウイルスベクターまたはレンチウイルスベクターが、アデノシンデアミナーゼをコードするポリヌクレオチドに作動可能に連結した、伸長因子１アルファプロモーターを含む、項目３８〜６２のいずれか一項に記載の造血細胞集団。
(項目６７)
前記レトロウイルスベクターまたはレンチウイルスベクターが、インターロイキン２受容体ガンマをコードする、項目３８〜６２のいずれか一項に記載の造血細胞集団。
(項目６８)
前記レトロウイルスベクターまたはレンチウイルスベクターが、インターロイキン２受容体ガンマをコードするポリヌクレオチドに作動可能に連結した、伸長因子１アルファプロモーターを含む、項目３８〜６２のいずれか一項に記載の造血細胞集団。
(項目６９)
前記レトロウイルスベクターまたはレンチウイルスベクターが、トリペプチジルペプチダーゼ１をコードする、項目３８〜６２のいずれか一項に記載の造血細胞集団。
(項目７０)
前記レトロウイルスベクターまたはレンチウイルスベクターが、トリペプチジルペプチダーゼ１をコードするポリヌクレオチドに作動可能に連結した、伸長因子１アルファプロモーターを含むか、または骨髄増殖性肉腫ウイルスエンハンサー、負の制御領域欠失、ｄ１５８７ｒｅｖプライマー結合部位置換（ＭＮＤ）プロモーターを含む、項目３８〜６２のいずれか一項に記載の造血細胞集団。
(項目７１)
前記レトロウイルスベクターまたはレンチウイルスベクターが、アルファ−Ｌイズロニダーゼをコードする、項目３８〜６２のいずれか一項に記載の造血細胞集団。
(項目７２)
前記レトロウイルスベクターまたはレンチウイルスベクターが、アルファ−Ｌイズロニダーゼをコードするポリヌクレオチドに作動可能に連結した、伸長因子１アルファプロモーターを含むか、または骨髄増殖性肉腫ウイルスエンハンサー、負の制御領域欠失、ｄ１５８７ｒｅｖプライマー結合部位置換（ＭＮＤ）プロモーターを含む、項目３８〜６２のいずれか一項に記載の造血細胞集団。
(項目７３)
前記レトロウイルスベクターまたはレンチウイルスベクターが、イズロン酸２−スルファターゼをコードする、項目３８〜６２のいずれか一項に記載の造血細胞集団。
(項目７４)
前記レトロウイルスベクターまたはレンチウイルスベクターが、イズロン酸２−スルファターゼをコードするポリヌクレオチドに作動可能に連結した、伸長因子１アルファプロモーターを含むか、または骨髄増殖性肉腫ウイルスエンハンサー、負の制御領域欠失、ｄ１５８７ｒｅｖプライマー結合部位置換（ＭＮＤ）プロモーターを含む、項目３８〜６２のいずれか一項に記載の造血細胞集団。
(項目７５)
前記レトロウイルスベクターまたはレンチウイルスベクターが、ＡｎｋＴ９Ｗベクター、Ｔ９Ａｎｋ２Ｗベクター、ＴＮＳ９ベクター、レンチグロビンＨＰＶ５６９ベクター、レンチグロビンＢＢ３０５ベクター、ＢＧ−１ベクター、ＢＧＭ−１ベクター、ｄ４３２βＡγベクター、ｍＬＡＲβΔγＶ５ベクター、ＧＬＯＢＥベクター、Ｇ−ＧＬＯＢＥベクター、βＡＳ３−ＦＢベクター、Ｖ５ベクター、Ｖ５ｍ３ベクター、Ｖ５ｍ３−４００ベクター、Ｇ９ベクター、またはＢＣＬ１１Ａ  ｓｈｍｉｒベクターである、項目３８〜６２のいずれか一項に記載の造血細胞集団。
(項目７６)
前記レトロウイルスベクターが、
ａ）５’長末端（ＬＴＲ）、
ｂ）ＲＮＡ輸送要素、
ｃ）レンチウイルス中央ポリプリン区域（ｃＰＰＴ）、
ｄ）対象となる遺伝子に作動可能に連結した、プロモーター、および
ｅ）ＳＩＮ  ３’ＬＴＲ、を含む、レンチウイルスベクターである、項目３８〜７５のいずれか一項に記載の造血細胞集団。
(項目７７)
前記５’ＬＴＲが、修飾５’ＬＴＲである、項目７６に記載の造血細胞集団。
(項目７８)
前記修飾５’ＬＴＲが、野生型５’ＬＴＲと比較して欠失をさらに含む、項目７７に記載の造血細胞集団。
(項目７９)
前記５’ＬＴＲのプロモーターが、サイトメガロウイルス（ＣＭＶ）プロモーター、ラウス肉腫ウイルス（ＲＳＶ）プロモーター、またはサルウイルス４０（ＳＶ４０）プロモーターからなる群から選択される異種プロモーターと置き換えられる、項目７６〜７８のいずれか一項に記載の造血細胞集団
(項目８０)
前記ＲＮＡ輸送要素が、Ｂ型肝炎ウイルス転写後調節要素（ＰＲＥ）またはヒト免疫不全ウイルス（ＨＩＶ）ｒｅｖ応答要素（ＲＲＥ）を含む、項目７６〜７９のいずれか一項に記載の造血細胞集団。
(項目８１)
前記３’ＬＴＲが、ポリアデニル化配列を含む、項目７６〜８０のいずれか一項に記載の造血細胞集団。
(項目８２)
前記プロモーターが、ヒトβ−グロビンＬＣＲの１つ以上の要素を含む、項目７６〜８１のいずれか一項に記載の造血細胞集団。
(項目８３)
前記ヒトβ−グロビンＬＣＲが、前記ヒトβ−グロビンＬＣＲからのＤＮａｓｅＩ超感受性部位２、３、および４を含む、項目８２に記載の造血細胞集団。
(項目８４)
前記レンチウイルスベクターが、ヒトβ−グロビン３’エンハンサー要素をさらに含む、項目７６〜８３のいずれか一項に記載の造血細胞集団。
(項目８５)
対象となる遺伝子が、抗鎌状タンパク質またはグロビン遺伝子をコードする、項目７６〜８４のいずれか一項に記載の造血細胞集団。
(項目８６)
対象となる遺伝子が、ヒトβ−グロビンタンパク質、ヒトδ−グロビンタンパク質、ヒトγ−グロビンタンパク質、ヒトβＡ−Ｔ８７Ｑ−グロビンタンパク質、ヒトβＡ−Ｇ１６Ｄ／Ｅ２２Ａ／Ｔ８７Ｑ−グロビンタンパク質、またはヒトβＡ−Ｔ８７Ｑ／Ｋ９５Ｅ／Ｋ１２０Ｅ−グロビンタンパク質をコードする、項目８５に記載の造血細胞集団。
(項目８７)
前記細胞のβ−グロビン対立遺伝子が、βＥ／β０、βＣ／β０、β０／β０、βＥ／βＥ、βＣ／β＋、βＥ／β＋、β０／β＋、β＋／β＋、βＣ／βＣ、βＥ／βＳ、β０／βＳ、βＣ／βＳ、β＋／βＳ、またはβＳ／βＳである、項目１〜８６のいずれか一項に記載の造血細胞集団。
(項目８８)
前記細胞のβ−グロビン対立遺伝子が、βＥ／β０、βＣ／β０、β０／β０、βＣ／βＣ、βＥ／βＥ、βＥ／β＋、βＣ／βＥ、βＣ／β＋、β０／β＋、またはβ＋／β＋である、項目１〜８６のいずれか一項に記載の造血細胞集団。
(項目８９)
前記細胞のβ−グロビン対立遺伝子が、βＥ／βＳ、β０／βＳ、βＣ／βＳ、β＋／βＳ、またはβＳ／βＳである、項目１〜８６のいずれか一項に記載の造血細胞集団。
(項目９０)
項目１〜８９のいずれか一項に記載の造血細胞集団を含む、組成物。
(項目９１)
項目１〜８９のいずれか一項に記載の造血細胞集団と、薬学的に許容される担体と、を含む、薬学的組成物。
(項目９２)
造血幹または前駆細胞、培養培地、レトロウイルスベクター、および少なくとも１０，０００ダルトンの分子量を有するポロキサマーを含む、培養物。
(項目９３)
造血幹または前駆細胞、培養培地、レトロウイルスベクター、プロスタグランジンＥＰ受容体シグナル伝達を増加させる薬剤、および少なくとも１０，０００ダルトンの分子量を有するポロキサマーを含む、培養物。
(項目９４)
造血幹または前駆細胞、培養培地、レトロウイルスベクター、プロスタグランジンＥＰ受容体シグナル伝達を増加させる薬剤、ならびに約２２５０ダルトン超のポリプロピレンサブユニットの平均分子量および約４０％超のポリエチレンオキシドを含むポロキサマーを含む、培養物。
(項目９５)
前記レトロウイルスベクターが、約１０〜約３０のＭＯＩで存在する、項目９２〜９４のいずれか一項に記載の培養物。
(項目９６)
前記レトロウイルスベクターが、約１０〜約２５のＭＯＩで存在する、項目９２〜９４のいずれか一項に記載の培養物。
(項目９７)
前記レトロウイルスベクターが、約１０〜約２０のＭＯＩで存在する、項目９２〜９４のいずれか一項に記載の培養物。
(項目９８)
前記レトロウイルスベクターが、約１０、約１１、約１２、約１３、約１４、約１５、約１６、約１７、約１８、約１９、約２０、約２１、約２２、約２３、約２４、約２５、約２６、約２７、約２８、約２９、または約３０のＭＯＩで存在する、項目９２〜９４のいずれか一項に記載の培養物。
(項目９９)
前記ポロキサマーが、少なくとも約２７５０ダルトンのポリプロピレンサブユニットの平均分子量を有する、項目９２〜９８のいずれか一項に記載の培養物。
(項目１００)
前記ポロキサマーが、少なくとも約３２５０ダルトンのポリプロピレンサブユニットの平均分子量を有する、項目９２〜９８のいずれか一項に記載の培養物。
(項目１０１)
前記ポロキサマーが、少なくとも約４０００ダルトンのポリプロピレンサブユニットの平均分子量を有する、項目９９〜１０１のいずれか一項に記載の培養物。
(項目１０２)
前記ポロキサマーが、少なくとも約５０％のポリエチレンオキシドを含む、項目９９〜１０１のいずれか一項に記載の培養物。
(項目１０３)
前記ポロキサマーが、少なくとも約６０％のポリエチレンオキシドを含む、項目９９〜１０１のいずれか一項に記載の培養物。
(項目１０４)
前記ポロキサマーが、少なくとも約７０％のポリエチレンオキシドを含む、項目９９〜１０１のいずれか一項に記載の培養物。
(項目１０５)
前記ポロキサマーが、少なくとも約８０％のポリエチレンオキシドを含む、項目９９〜１０１のいずれか一項に記載の培養物。
(項目１０６)
前記ポロキサマーが、少なくとも約２７５０ダルトンのポリプロピレンサブユニットの平均分子量を有し、前記ポロキサマーが、少なくとも約４０％のポリエチレンオキシドを含む、項目９９〜１０５のいずれか一項に記載の培養物。
(項目１０７)
前記ポロキサマーが、少なくとも約２７５０ダルトンのポリプロピレンサブユニットの平均分子量を有し、前記ポロキサマーが、少なくとも約５０％のポリエチレンオキシドを含む、項目９９〜１０５のいずれか一項に記載の培養物。
(項目１０８)
前記ポロキサマーが、少なくとも約３２５０ダルトンのポリプロピレンサブユニットの平均分子量を有し、前記ポロキサマーが、少なくとも約５０％のポリエチレンオキシドを含む、項目９９〜１０５のいずれか一項に記載の培養物。
(項目１０９)
前記ポロキサマーが、ポロキサマー２８８、ポロキサマー３３５、ポロキサマー３３８、およびポロキサマー４０７からなる群から選択される、項目９２〜１０８のいずれか一項に記載の培養物。
(項目１１０)
前記ポロキサマーが、ポロキサマー２８８である、項目９２〜１０９のいずれか一項に記載の培養物。
(項目１１１)
前記ポロキサマーが、ポロキサマー３３５である、項目９２〜１０９のいずれか一項に記載の培養物。
(項目１１２)
前記ポロキサマーが、ポロキサマー３３８である、項目９２〜１０９のいずれか一項に記載の培養物。
(項目１１３)
前記ポロキサマーが、ポロキサマー４０７である、項目９２〜１０９のいずれか一項に記載の培養物。
(項目１１４)
前記プロスタグランジンＥＰ受容体シグナル伝達を増加させる薬剤が、ＰＧＡ２、ＰＧＢ２、ＰＧＤ２、ＰＧＥ１、ＰＧＥ２、ＰＧＦ２、ＰＧＩ２、ＰＧＨ２、ＰＧＪ２、ならびにその誘導体および類似体からなる群から選択される、項目９３〜１１３のいずれか一項に記載の培養物。
(項目１１５)
前記プロスタグランジンＥＰ受容体シグナル伝達を増加させる薬剤が、１５ｄ−ＰＧＪ２、デルタ１２−ＰＧＪ２、２−ヒドロキシヘプタデカトリエン酸（ＨＨＴ）、トロンボキサンＡ２、トロンボキサンＢ２、イロプロスト、トレプロスチニル、トラボプロスト、カルボプロストトロメタミン、タフルプロスト、ラタノプロスト、ビマトプロスト、ウノプロストンイソプロピル、クロプロステノール、エストロファン、スーパーファン、ミソプロストール、ブタプロスト、リノール酸、１３（ｓ）−ＨＯＤＥ、ＬＹ１７１８８３、ミード酸、エイコサトリエン酸、エポキシエイコサトリエン酸、ＯＮＯ−２５９、Ｃａｙ１０３９、ＰＧＥ２受容体アゴニスト、１６，１６−ジメチルＰＧＥ２、１９（Ｒ）−ヒドロキシＰＧＥ２、１６，１６−ジメチルＰＧＥ２ｐ−（ｐ−アセトアミドベンズアミド）フェニルエステル、１１−デオキシ−１６，１６−ジメチルＰＧＥ２、９−デオキシ−９−メチレン−１６，１６−ジメチルＰＧＥ２、９−デオキシ−９−メチレンＰＧＥ２、スルプロストン、ＰＧＥ２セリノールアミド、ＰＧＥ２メチルエステル、１６−フェニルテトラノルＰＧＥ２、１５（Ｓ）−１５−メチルＰＧＥ２、および１５（Ｒ）−１５−メチルＰＧＥ２からなる群から選択される、項目９３〜１１４のいずれか一項に記載の培養物。
(項目１１６)
前記プロスタグランジンＥＰ受容体シグナル伝達を増加させる薬剤が、プロスタグランジンＥ２（ＰＧＥ２）、または１６，１６−ジメチルＰＧＥ２からなる群から選択される、項目９３〜１１５のいずれか一項に記載の培養物。
(項目１１７)
前記プロスタグランジンＥＰ受容体シグナル伝達を増加させる薬剤が、ＰＧＥ２である、項目９３〜１１６のいずれか一項に記載の培養物。
(項目１１８)
前記造血幹または前駆細胞が、ＣＤ３４＋細胞またはＣＤ１３３＋細胞である、項目９２〜１１７のいずれか一項に記載の培養物。
(項目１１９)
前記造血幹または前駆細胞が、ポリカチオン性ポリマーの存在下で形質導入される、項目９２〜１１８のいずれか一項に記載の培養物。
(項目１２０)
前記ポリカチオン性ポリマーが、ポリブレン、硫酸プロタミン、ポリエチレンイミン、またはポリエチレングリコール／ポリ−Ｌ−リジンブロックコポリマーである、項目１１９に記載の培養物。
(項目１２１)
前記レトロウイルスベクターが、レンチウイルスベクターである、項目９２〜１２０のいずれか一項に記載の培養物。
(項目１２２)
前記レトロウイルスベクターが、ＨＩＶ（ＨＩＶ１型およびＨＩＶ２型を含む、ヒト免疫不全ウイルス）、ビスナ・マエディウイルス（ＶＭＶ）ウイルス、ヤギ関節炎脳炎ウイルス（ＣＡＥＶ）、ウマ伝染性貧血ウイルス（ＥＩＡＶ）、猫免疫不全ウイルス（ＦＩＶ）、ウシ免疫不全ウイルス（ＢＩＶ）、およびサル免疫不全ウイルス（ＳＩＶ）からなる群から選択されるレンチウイルスに由来する、項目９２〜１２１のいずれか一項に記載の培養物。
(項目１２３)
前記レトロウイルスベクターが、ＨＩＶレンチウイルスに由来する、項目９２〜１２２のいずれか一項に記載の培養物。
(項目１２４)
前記レトロウイルスベクターが、ＨＩＶ−１レンチウイルスに由来する、項目９２〜１２２のいずれか一項に記載の培養物。
(項目１２５)
前記レトロウイルスベクターまたはレンチウイルスベクターが、ＡＴＰ結合カセット、サブファミリーＤ、メンバー１（ＡＢＣＤ１）ポリペプチドをコードする、項目９２〜１２４のいずれか一項に記載の培養物。
(項目１２６)
前記レトロウイルスベクターまたはレンチウイルスベクターが、ＡＴＰ結合カセット、サブファミリーＤ、メンバー１（ＡＢＣＤ１）ポリペプチドをコードするポリヌクレオチドに作動可能に連結した、骨髄増殖性肉腫ウイルスエンハンサー、負の制御領域欠失、ｄ１５８７ｒｅｖプライマー結合部位置換（ＭＮＤ）プロモーター、またはその転写的に活性な断片を含む、項目９２〜１２４のいずれか一項に記載の培養物。
(項目１２７)
前記レトロウイルスベクターまたはレンチウイルスベクターが、アデノシンデアミナーゼをコードする、項目９２〜１２４のいずれか一項に記載の培養物。
(項目１２８)
前記レトロウイルスベクターまたはレンチウイルスベクターが、アデノシンデアミナーゼをコードするポリヌクレオチドに作動可能に連結した、伸長因子１アルファプロモーターを含む、項目９２〜１２４のいずれか一項に記載の培養物。
(項目１２９)
前記レトロウイルスベクターまたはレンチウイルスベクターが、インターロイキン２受容体ガンマをコードする、項目９２〜１２４のいずれか一項に記載の培養物。
(項目１３０)
前記レトロウイルスベクターまたはレンチウイルスベクターが、インターロイキン２受容体ガンマをコードするポリヌクレオチドに作動可能に連結した、伸長因子１アルファプロモーターを含む、項目９２〜１２４のいずれか一項に記載の培養物。
(項目１３１)
前記レトロウイルスベクターまたはレンチウイルスベクターが、トリペプチジルペプチダーゼ１をコードする、項目９２〜１２４のいずれか一項に記載の培養物。
(項目１３２)
前記レトロウイルスベクターまたはレンチウイルスベクターが、トリペプチジルペプチダーゼ１をコードするポリヌクレオチドに作動可能に連結した、伸長因子１アルファプロモーターを含むか、または骨髄増殖性肉腫ウイルスエンハンサー、負の制御領域欠失、ｄ１５８７ｒｅｖプライマー結合部位置換（ＭＮＤ）プロモーターを含む、項目９２〜１２４のいずれか一項に記載の培養物。
(項目１３３)
前記レトロウイルスベクターまたはレンチウイルスベクターが、アルファ−Ｌイズロニダーゼをコードする、項目９２〜１２４のいずれか一項に記載の培養物。
(項目１３４)
前記レトロウイルスベクターまたはレンチウイルスベクターが、アルファ−Ｌイズロニダーゼをコードするポリヌクレオチドに作動可能に連結した、伸長因子１アルファプロモーターを含むか、または骨髄増殖性肉腫ウイルスエンハンサー、負の制御領域欠失、ｄ１５８７ｒｅｖプライマー結合部位置換（ＭＮＤ）プロモーターを含む、項目９２〜１２４のいずれか一項に記載の培養物。
(項目１３５)
前記レトロウイルスベクターまたはレンチウイルスベクターが、イズロン酸２−スルファターゼをコードする、項目９２〜１２４のいずれか一項に記載の培養物。
(項目１３６)
前記レトロウイルスベクターまたはレンチウイルスベクターが、イズロン酸２−スルファターゼをコードするポリヌクレオチドに作動可能に連結した、伸長因子１アルファプロモーターを含むか、または骨髄増殖性肉腫ウイルスエンハンサー、負の制御領域欠失、ｄ１５８７ｒｅｖプライマー結合部位置換（ＭＮＤ）プロモーターを含む、項目９２〜１２４のいずれか一項に記載の培養物。
(項目１３７)
前記レトロウイルスベクターまたはレンチウイルスベクターが、ＡｎｋＴ９Ｗベクター、Ｔ９Ａｎｋ２Ｗベクター、ＴＮＳ９ベクター、レンチグロビンＨＰＶ５６９ベクター、レンチグロビンＢＢ３０５ベクター、ＢＧ−１ベクター、ＢＧＭ−１ベクター、ｄ４３２βＡγベクター、ｍＬＡＲβΔγＶ５ベクター、ＧＬＯＢＥベクター、Ｇ−ＧＬＯＢＥベクター、βＡＳ３−ＦＢベクター、Ｖ５ベクター、Ｖ５ｍ３ベクター、Ｖ５ｍ３−４００ベクター、Ｇ９ベクター、またはＢＣＬ１１Ａ  ｓｈｍｉｒベクターである、項目９２〜１２４のいずれか一項に記載の培養物。
(項目１３８)
造血幹または前駆細胞、培養培地、スタウロスポリン、レトロウイルスベクター、および少なくとも１０，０００ダルトンの分子量を有するポロキサマーを含む、培養物であって、任意に、前記細胞を、前記レトロウイルスベクターおよびポロキサマーとの接触前に、スタウロスポリンと接触させる、培養物。
(項目１３９)
造血幹または前駆細胞、培養培地、スタウロスポリン、レトロウイルスベクター、および約２２５０ダルトン超のポリプロピレンサブユニットの平均分子量を有するポロキサマーを含む、培養物であって、約４０％超のポリエチレンオキシドを含み、任意に、前記細胞を、前記レトロウイルスベクターおよびポロキサマーとの接触前に、スタウロスポリンと接触させる、培養物。
(項目１４０)
前記ポロキサマーが、少なくとも約２７５０ダルトンのポリプロピレンサブユニットの平均分子量を有する、項目１３８または項目１３９に記載の培養物。
(項目１４１)
前記ポロキサマーが、少なくとも約３２５０ダルトンのポリプロピレンサブユニットの平均分子量を有する、項目１３８または項目１３９に記載の培養物。
(項目１４２)
前記ポロキサマーが、少なくとも約４０００ダルトンのポリプロピレンサブユニットの平均分子量を有する、項目１３８または項目１３９に記載の培養物。
(項目１４３)
前記ポロキサマーが、少なくとも約５０％のポリエチレンオキシドを含む、項目１４０〜１４２のいずれか一項に記載の培養物。
(項目１４４)
前記ポロキサマーが、少なくとも約６０％のポリエチレンオキシドを含む、項目１４０〜１４２のいずれか一項に記載の培養物。
(項目１４５)
前記ポロキサマーが、少なくとも約７０％のポリエチレンオキシドを含む、項目１４０〜１４２のいずれか一項に記載の培養物。
(項目１４６)
前記ポロキサマーが、少なくとも約８０％のポリエチレンオキシドを含む、項目１４０〜１４２のいずれか一項に記載の培養物。
(項目１４７)
前記ポロキサマーが、少なくとも約２７５０ダルトンのポリプロピレンサブユニットの平均分子量を有し、前記ポロキサマーが、少なくとも約４０％のポリエチレンオキシドを含む、項目１４０〜１４６のいずれか一項に記載の培養物。
(項目１４８)
前記ポロキサマーが、少なくとも約２７５０ダルトンのポリプロピレンサブユニットの平均分子量を有し、前記ポロキサマーが、少なくとも約５０％のポリエチレンオキシドを含む、項目１４０〜１４６のいずれか一項に記載の培養物。
(項目１４９)
前記ポロキサマーが、少なくとも約３２５０ダルトンのポリプロピレンサブユニットの平均分子量を有し、前記ポロキサマーが、少なくとも約５０％のポリエチレンオキシドを含む、項目１４０〜１４６のいずれか一項に記載の培養物。
(項目１５０)
前記ポロキサマーが、ポロキサマー２８８、ポロキサマー３３５、ポロキサマー３３８、およびポロキサマー４０７からなる群から選択される、項目１４０〜１４９のいずれか一項に記載の培養物。
(項目１５１)
前記ポロキサマーが、ポロキサマー２８８である、項目１４０〜１５０のいずれか一項に記載の培養物。
(項目１５２)
前記ポロキサマーが、ポロキサマー３３５である、項目１４０〜１５０のいずれか一項に記載の培養物。
(項目１５３)
前記ポロキサマーが、ポロキサマー３３８である、項目１４０〜１５０のいずれか一項に記載の培養物。
(項目１５４)
前記ポロキサマーが、ポロキサマー４０７である、項目１４０〜１５０のいずれか一項に記載の培養物。
(項目１５５)
前記造血幹または前駆細胞が、ＣＤ３４＋細胞またはＣＤ１３３＋細胞である、項目１３８〜１５４のいずれか一項に記載の培養物。
(項目１５６)
前記造血幹または前駆細胞が、ポリカチオン性ポリマーの存在下で形質導入される、項目１３８〜１５５のいずれか一項に記載の培養物。
(項目１５７)
前記ポリカチオン性ポリマーが、ポリブレン、硫酸プロタミン、ポリエチレンイミン、またはポリエチレングリコール／ポリ−Ｌ−リジンブロックコポリマーである、項目１５６に記載の培養物。
(項目１５８)
前記レトロウイルスベクターが、レンチウイルスベクターである、項目１３８〜１５７のいずれか一項に記載の培養物。
(項目１５９)
前記レトロウイルスベクターが、ＨＩＶ（ＨＩＶ１型およびＨＩＶ２型を含む、ヒト免疫不全ウイルス）、ビスナ・マエディウイルス（ＶＭＶ）ウイルス、ヤギ関節炎脳炎ウイルス（ＣＡＥＶ）、ウマ伝染性貧血ウイルス（ＥＩＡＶ）、猫免疫不全ウイルス（ＦＩＶ）、ウシ免疫不全ウイルス（ＢＩＶ）、およびサル免疫不全ウイルス（ＳＩＶ）からなる群から選択されるレンチウイルスに由来する、項目１３８〜１５８のいずれか一項に記載の培養物。
(項目１６０)
前記レトロウイルスベクターが、ＨＩＶレンチウイルスに由来する、項目１３８〜１５９のいずれか一項に記載の培養物。
(項目１６１)
前記レトロウイルスベクターが、ＨＩＶ−１レンチウイルスに由来する、項目１３８〜１６０のいずれか一項に記載の培養物。
(項目１６２)
前記レトロウイルスベクターまたはレンチウイルスベクターが、ＡＴＰ結合カセット、サブファミリーＤ、メンバー１（ＡＢＣＤ１）ポリペプチドをコードする、項目１３８〜１６１のいずれか一項に記載の培養物。
(項目１６３)
前記レトロウイルスベクターまたはレンチウイルスベクターが、ＡＴＰ結合カセット、サブファミリーＤ、メンバー１（ＡＢＣＤ１）ポリペプチドをコードするポリヌクレオチドに作動可能に連結した、骨髄増殖性肉腫ウイルスエンハンサー、負の制御領域欠失、ｄ１５８７ｒｅｖプライマー結合部位置換（ＭＮＤ）プロモーター、またはその転写的に活性な断片を含む、項目１３８〜１６１のいずれか一項に記載の培養物。
(項目１６４)
前記レトロウイルスベクターまたはレンチウイルスベクターが、アデノシンデアミナーゼをコードする、項目１３８〜１６１のいずれか一項に記載の培養物。
(項目１６５)
前記レトロウイルスベクターまたはレンチウイルスベクターが、アデノシンデアミナーゼをコードするポリヌクレオチドに作動可能に連結した、伸長因子１アルファプロモーターを含む、項目１３８〜１６１のいずれか一項に記載の培養物。
(項目１６６)
前記レトロウイルスベクターまたはレンチウイルスベクターが、インターロイキン２受容体ガンマをコードする、項目１３８〜１６１のいずれか一項に記載の培養物。
(項目１６７)
前記レトロウイルスベクターまたはレンチウイルスベクターが、インターロイキン２受容体ガンマをコードするポリヌクレオチドに作動可能に連結した、伸長因子１アルファプロモーターを含む、項目１３８〜１６１のいずれか一項に記載の培養物。
(項目１６８)
前記レトロウイルスベクターまたはレンチウイルスベクターが、トリペプチジルペプチダーゼ１をコードする、項目１３８〜１６１のいずれか一項に記載の培養物。
(項目１６９)
前記レトロウイルスベクターまたはレンチウイルスベクターが、トリペプチジルペプチダーゼ１をコードするポリヌクレオチドに作動可能に連結した、伸長因子１アルファプロモーターを含むか、または骨髄増殖性肉腫ウイルスエンハンサー、負の制御領域欠失、ｄ１５８７ｒｅｖプライマー結合部位置換（ＭＮＤ）プロモーターを含む、項目１３８〜１６１のいずれか一項に記載の培養物。
(項目１７０)
前記レトロウイルスベクターまたはレンチウイルスベクターが、アルファ−Ｌイズロニダーゼをコードする、項目１３８〜１６１のいずれか一項に記載の培養物。
(項目１７１)
前記レトロウイルスベクターまたはレンチウイルスベクターが、アルファ−Ｌイズロニダーゼをコードするポリヌクレオチドに作動可能に連結した、伸長因子１アルファプロモーターを含むか、または骨髄増殖性肉腫ウイルスエンハンサー、負の制御領域欠失、ｄ１５８７ｒｅｖプライマー結合部位置換（ＭＮＤ）プロモーターを含む、項目１３８〜１６１のいずれか一項に記載の培養物。
(項目１７２)
前記レトロウイルスベクターまたはレンチウイルスベクターが、イズロン酸２−スルファターゼをコードする、項目１３８〜１６１のいずれか一項に記載の培養物。
(項目１７３)
前記レトロウイルスベクターまたはレンチウイルスベクターが、イズロン酸２−スルファターゼをコードするポリヌクレオチドに作動可能に連結した、伸長因子１アルファプロモーターを含むか、または骨髄増殖性肉腫ウイルスエンハンサー、負の制御領域欠失、ｄ１５８７ｒｅｖプライマー結合部位置換（ＭＮＤ）プロモーターを含む、項目１３８〜１６１のいずれか一項に記載の培養物。
(項目１７４)
前記レトロウイルスベクターまたはレンチウイルスベクターが、ＡｎｋＴ９Ｗベクター、Ｔ９Ａｎｋ２Ｗベクター、ＴＮＳ９ベクター、レンチグロビンＨＰＶ５６９ベクター、レンチグロビンＢＢ３０５ベクター、ＢＧ−１ベクター、ＢＧＭ−１ベクター、ｄ４３２βＡγベクター、ｍＬＡＲβΔγＶ５ベクター、ＧＬＯＢＥベクター、Ｇ−ＧＬＯＢＥベクター、βＡＳ３−ＦＢベクター、Ｖ５ベクター、Ｖ５ｍ３ベクター、Ｖ５ｍ３−４００ベクター、Ｇ９ベクター、またはＢＣＬ１１Ａ  ｓｈｍｉｒベクターである、項目１３８〜１６１のいずれか一項に記載の培養物。
(項目１７５)
造血細胞集団を形質導入する方法であって、培養培地中、レトロウイルスおよび少なくとも１０，０００ダルトンの分子量を有するポロキサマーの存在下で前記細胞を培養することを含む、方法。
(項目１７６)
造血細胞集団を形質導入する方法であって、培養培地中、レトロウイルスおよび約２２５０ダルトン超のポリプロピレンサブユニットの平均分子量を有し、約４０％超のポリエチレンオキシドを含むポロキサマーの存在下で前記細胞を培養することを含む、方法。
(項目１７７)
造血細胞集団を形質導入する方法であって、培養培地中、レトロウイルス、プロスタグランジンＥＰ受容体シグナル伝達を増加させる薬剤またはスタウロスポリン、および少なくとも１０，０００ダルトンの分子量を有するポロキサマーの存在下で前記細胞を培養することを含み、任意に、スタウロスポリンが存在する場合、前記細胞を、前記レトロウイルスベクターおよびポロキサマーとの接触前に、スタウロスポリンと接触させる、方法。
(項目１７８)
造血細胞集団を形質導入する方法であって、培養培地中、レトロウイルスの存在下で前記細胞を培養することを含む、方法
(項目１７９)
前記レンチウイルスベクターが、約１０〜約３０のＭＯＩまたは約１０〜約２５のＭＯＩで存在する、項目１７５〜１７８のいずれか一項に記載の方法。
(項目１８０)
前記レンチウイルスベクターが、約１０〜約２０のＭＯＩで存在する、項目１７５〜１７８のいずれか一項に記載の方法。
(項目１８１)
前記レンチウイルスベクターが、約１０、約１１、約１２、約１３、約１４、約１５、約１６、約１７、約１８、約１９、約２０、約２１、約２２、約２３、約２４、約２５、約２６、約２７、約２８、約２９、または約３０のＭＯＩで存在する、項目１７５〜１７８のいずれか一項に記載の方法。
(項目１８２)
プロスタグランジンＥＰ受容体シグナル伝達を増加させる薬剤またはスタウロスポリン、および約２２５０ダルトン超のポリプロピレンサブユニットの平均分子量を有し、約４０％超のポリエチレンオキシドを含むポロキサマー、任意に、スタウロスポリンが存在する場合、前記細胞を、前記レトロウイルスベクターおよびポロキサマーとの接触前に、スタウロスポリンと接触させる、項目１７５〜１８１のいずれか一項に記載の方法。
(項目１８３)
前記ポロキサマーが、少なくとも約２７５０ダルトンのポリプロピレンサブユニットの平均分子量を有する、項目１７５〜１８２のいずれか一項に記載の方法。
(項目１８４)
前記ポロキサマーが、少なくとも約３２５０ダルトンのポリプロピレンサブユニットの平均分子量を有する、項目１７５〜１８２のいずれか一項に記載の方法。
(項目１８５)
前記ポロキサマーが、少なくとも約４０００ダルトンのポリプロピレンサブユニットの平均分子量を有する、項目１７５〜１８２のいずれか一項に記載の方法。
(項目１８６)
前記ポロキサマーが、少なくとも約５０％のポリエチレンオキシドを含む、項目１８３〜１８５のいずれか一項に記載の方法。
(項目１８７)
前記ポロキサマーが、少なくとも約６０％のポリエチレンオキシドを含む、項目１８３〜１８５のいずれか一項に記載の方法。
(項目１８８)
前記ポロキサマーが、少なくとも約７０％のポリエチレンオキシドを含む、項目１８３〜１８５のいずれか一項に記載の方法。
(項目１８９)
前記ポロキサマーが、少なくとも約８０％のポリエチレンオキシドを含む、項目１８３〜１８５のいずれか一項に記載の方法。
(項目１９０)
前記ポロキサマーが、少なくとも約２７５０ダルトンのポリプロピレンサブユニットの平均分子量を有し、前記ポロキサマーが、少なくとも約４０％のポリエチレンオキシドを含む、項目１７５〜１８９のいずれか一項に記載の方法。
(項目１９１)
前記ポロキサマーが、少なくとも約２７５０ダルトンのポリプロピレンサブユニットの平均分子量を有し、前記ポロキサマーが、少なくとも約５０％のポリエチレンオキシドを含む、項目１７５〜１８９のいずれか一項に記載の方法。
(項目１９２)
前記ポロキサマーが、少なくとも約３２５０ダルトンのポリプロピレンサブユニットの平均分子量を有し、前記ポロキサマーが、少なくとも約５０％のポリエチレンオキシドを含む、項目１７５〜１８９のいずれか一項に記載の方法。
(項目１９３)
前記プロスタグランジンＥＰ受容体シグナル伝達を増加させる薬剤が、ＰＧＡ２、ＰＧＢ２、ＰＧＤ２、ＰＧＥ１、ＰＧＥ２、ＰＧＦ２、ＰＧＩ２、ＰＧＨ２、ＰＧＪ２、ならびにその誘導体および類似体からなる群から選択される、項目１７５〜１９２のいずれか一項に記載の方法。
(項目１９４)
前記プロスタグランジンＥＰ受容体シグナル伝達を増加させる薬剤が、１５ｄ−ＰＧＪ２、デルタ１２−ＰＧＪ２、２−ヒドロキシヘプタデカトリエン酸（ＨＨＴ）、トロンボキサンＡ２、トロンボキサンＢ２、イロプロスト、トレプロスチニル、トラボプロスト、カルボプロストトロメタミン、タフルプロスト、ラタノプロスト、ビマトプロスト、ウノプロストンイソプロピル、クロプロステノール、エストロファン、スーパーファン、ミソプロストール、ブタプロスト、リノール酸、１３（ｓ）−ＨＯＤＥ、ＬＹ１７１８８３、ミード酸、エイコサトリエン酸、エポキシエイコサトリエン酸、ＯＮＯ−２５９、Ｃａｙ１０３９、ＰＧＥ２受容体アゴニスト、１６，１６−ジメチルＰＧＥ２、１９（Ｒ）−ヒドロキシＰＧＥ２、１６，１６−ジメチルＰＧＥ２ｐ−（ｐ−アセトアミドベンズアミド）フェニルエステル、１１−デオキシ−１６，１６−ジメチルＰＧＥ２、９−デオキシ−９−メチレン−１６，１６−ジメチルＰＧＥ２、９−デオキシ−９−メチレンＰＧＥ２、スルプロストン、ＰＧＥ２セリノールアミド、ＰＧＥ２メチルエステル、１６−フェニルテトラノルＰＧＥ２、１５（Ｓ）−１５−メチルＰＧＥ２、および１５（Ｒ）−１５−メチルＰＧＥ２からなる群から選択される、項目１７５〜１９３のいずれか一項に記載の方法。
(項目１９５)
前記プロスタグランジンＥＰ受容体シグナル伝達を増加させる薬剤が、プロスタグランジンＥ２（ＰＧＥ２）、または１６，１６−ジメチルＰＧＥ２からなる群から選択される、項目１７５〜１９４のいずれか一項に記載の方法。
(項目１９６)
前記プロスタグランジンＥＰ受容体シグナル伝達を増加させる薬剤が、ＰＧＥ２である、項目１７５〜１９５のいずれか一項に記載の方法。
(項目１９７)
前記ポロキサマーが、ポロキサマー２８８、ポロキサマー３３５、ポロキサマー３３８、およびポロキサマー４０７からなる群から選択される、項目１７５〜１９６のいずれか一項に記載の方法。
(項目１９８)
前記ポロキサマーが、ポロキサマー２８８である、項目１７５〜１９７のいずれか一項に記載の方法。
(項目１９９)
前記ポロキサマーが、ポロキサマー３３５である、項目１７５〜１９７のいずれか一項に記載の方法。
(項目２００)
前記ポロキサマーが、ポロキサマー３３８である、項目１７５〜１９７のいずれか一項に記載の方法。
(項目２０１)
前記ポロキサマーが、ポロキサマー４０７である、項目１７５〜１９７のいずれか一項に記載の方法。
(項目２０２)
前記造血細胞集団が、ポリカチオン性ポリマーの存在下で形質導入される、項目１７５〜２０１のいずれか一項に記載の方法。
(項目２０３)
前記ポリカチオン性ポリマーが、ポリブレン、硫酸プロタミン、ポリエチレンイミン、またはポリエチレングリコール／ポリ−Ｌ−リジンブロックコポリマーである、項目２０２に記載の方法。
(項目２０４)
前記レンチウイルスベクターが、ＨＩＶ（ＨＩＶ１型およびＨＩＶ２型を含む、ヒト免疫不全ウイルス）、ビスナ・マエディウイルス（ＶＭＶ）ウイルス、ヤギ関節炎脳炎ウイルス（ＣＡＥＶ）、ウマ伝染性貧血ウイルス（ＥＩＡＶ）、猫免疫不全ウイルス（ＦＩＶ）、ウシ免疫不全ウイルス（ＢＩＶ）、およびサル免疫不全ウイルス（ＳＩＶ）からなる群から選択されるレンチウイルスに由来する、項目１７５〜２０３のいずれか一項に記載の方法。
(項目２０５)
前記レンチウイルスベクターが、ＨＩＶレンチウイルスに由来する、項目１７５〜２０４のいずれか一項に記載の方法。
(項目２０６)
前記レンチウイルスベクターが、ＨＩＶ−１レンチウイルスに由来する、項目１７５〜２０５のいずれか一項に記載の方法。
(項目２０７)
前記レトロウイルスベクターまたはレンチウイルスベクターが、ＡＴＰ結合カセット、サブファミリーＤ、メンバー１（ＡＢＣＤ１）ポリペプチドをコードする、項目１７５〜２０６のいずれか一項に記載の方法。
(項目２０８)
前記レトロウイルスベクターまたはレンチウイルスベクターが、ＡＴＰ結合カセット、サブファミリーＤ、メンバー１（ＡＢＣＤ１）ポリペプチドをコードするポリヌクレオチドに作動可能に連結した、骨髄増殖性肉腫ウイルスエンハンサー、負の制御領域欠失、ｄ１５８７ｒｅｖプライマー結合部位置換（ＭＮＤ）プロモーター、またはその転写的に活性な断片を含む、項目１７５〜２０６のいずれか一項に記載の方法。
(項目２０９)
前記レトロウイルスベクターまたはレンチウイルスベクターが、アデノシンデアミナーゼをコードする、項目１７５〜２０６のいずれか一項に記載の方法。
(項目２１０)
前記レトロウイルスベクターまたはレンチウイルスベクターが、アデノシンデアミナーゼをコードするポリヌクレオチドに作動可能に連結した、伸長因子１アルファプロモーターを含む、項目１７５〜２０６のいずれか一項に記載の方法。
(項目２１１)
前記レトロウイルスベクターまたはレンチウイルスベクターが、インターロイキン２受容体ガンマをコードする、項目１７５〜２０６のいずれか一項に記載の方法。
(項目２１２)
前記レトロウイルスベクターまたはレンチウイルスベクターが、インターロイキン２受容体ガンマをコードするポリヌクレオチドに作動可能に連結した、伸長因子１アルファプロモーターを含む、項目１７５〜２０６のいずれか一項に記載の方法。
(項目２１３)
前記レトロウイルスベクターまたはレンチウイルスベクターが、トリペプチジルペプチダーゼ１をコードする、項目１７５〜２０６のいずれか一項に記載の方法。
(項目２１４)
前記レトロウイルスベクターまたはレンチウイルスベクターが、トリペプチジルペプチダーゼ１をコードするポリヌクレオチドに作動可能に連結した、伸長因子１アルファプロモーターを含むか、または骨髄増殖性肉腫ウイルスエンハンサー、負の制御領域欠失、ｄ１５８７ｒｅｖプライマー結合部位置換（ＭＮＤ）プロモーターを含む、項目１７５〜２０６のいずれか一項に記載の方法。
(項目２１５)
前記レトロウイルスベクターまたはレンチウイルスベクターが、アルファ−Ｌイズロニダーゼをコードする、項目１７５〜２０６のいずれか一項に記載の方法。
(項目２１６)
前記レトロウイルスベクターまたはレンチウイルスベクターが、アルファ−Ｌイズロニダーゼをコードするポリヌクレオチドに作動可能に連結した、伸長因子１アルファプロモーターを含むか、または骨髄増殖性肉腫ウイルスエンハンサー、負の制御領域欠失、ｄ１５８７ｒｅｖプライマー結合部位置換（ＭＮＤ）プロモーターを含む、項目１７５〜２０６のいずれか一項に記載の方法。
(項目２１７)
前記レトロウイルスベクターまたはレンチウイルスベクターが、イズロン酸２−スルファターゼをコードする、項目１７５〜２０６のいずれか一項に記載の方法。
(項目２１８)
前記レトロウイルスベクターまたはレンチウイルスベクターが、イズロン酸２−スルファターゼをコードするポリヌクレオチドに作動可能に連結した、伸長因子１アルファプロモーターを含むか、または骨髄増殖性肉腫ウイルスエンハンサー、負の制御領域欠失、ｄ１５８７ｒｅｖプライマー結合部位置換（ＭＮＤ）プロモーターを含む、項目１７５〜２０６のいずれか一項に記載の方法。
(項目２１９)
前記レトロウイルスベクターまたはレンチウイルスベクターが、ＡｎｋＴ９Ｗベクター、Ｔ９Ａｎｋ２Ｗベクター、ＴＮＳ９ベクター、レンチグロビンＨＰＶ５６９ベクター、レンチグロビンＢＢ３０５ベクター、ＢＧ−１ベクター、ＢＧＭ−１ベクター、ｄ４３２βＡγベクター、ｍＬＡＲβΔγＶ５ベクター、ＧＬＯＢＥベクター、Ｇ−ＧＬＯＢＥベクター、βＡＳ３−ＦＢベクター、Ｖ５ベクター、Ｖ５ｍ３ベクター、Ｖ５ｍ３−４００ベクター、Ｇ９ベクター、またはＢＣＬ１１Ａ  ｓｈｍｉｒベクターである、項目１７５〜２０６のいずれか一項に記載の方法。
(項目２２０)
前記レトロウイルスベクターが、
ａ）５’長末端（ＬＴＲ）、
ｂ）プシー（Ψ）パッケージングシグナル、
ｃ）ＲＮＡ輸送要素、
ｄ）レンチウイルス中央ポリプリン区域（ｃＰＰＴ）、
ｅ）対象となるポリヌクレオチドに作動可能に連結したプロモーター、および
ｆ）ＳＩＮ  ３’ＬＴＲを含む、レンチウイルスベクターである、項目９２〜１７４のいずれか一項に記載の培養物、または項目１７５〜２１９のいずれか一項に記載の方法。
(項目２２１)
前記５’ＬＴＲが、野生型５’ＬＴＲと比較して欠失をさらに含む修飾５’ＬＴＲである、項目２２０に記載の培養物または方法。
(項目２２２)
前記５’ＬＴＲのプロモーターが、サイトメガロウイルス（ＣＭＶ）プロモーター、ラウス肉腫ウイルス（ＲＳＶ）プロモーター、またはサルウイルス４０（ＳＶ４０）プロモーターからなる群から選択される異種プロモーターと置き換えられる、項目２２０または項目２２１に記載の培養物または方法
(項目２２３)
前記ＲＮＡ輸送要素が、Ｂ型肝炎ウイルス転写後調節要素（ＰＲＥ）またはヒト免疫不全ウイルス（ＨＩＶ）ｒｅｖ応答要素（ＲＲＥ）を含む、項目２２０〜２２２のいずれか一項に記載の培養物または方法。
(項目２２４)
前記３’ＬＴＲが、ポリアデニル化配列を含む、項目２２０〜２２３のいずれか一項に記載の培養物または方法。
(項目２２５)
前記プロモーターが、ヒトβ−グロビンＬＣＲの１つ以上の要素を含む、項目２２０〜２２４のいずれか一項に記載の培養物または方法。
(項目２２６)
前記ヒトβ−グロビンＬＣＲが、前記ヒトβ−グロビンＬＣＲからのＤＮａｓｅＩ超感受性部位２、３、および４を含む、項目２２０〜２２５のいずれか一項に記載の培養物または方法。
(項目２２７)
前記レンチウイルスベクターが、ヒトβ−グロビン３’エンハンサー要素をさらに含む、項目２２０〜２２６のいずれか一項に記載の培養物または方法。
(項目２２８)
前記対象となるポリヌクレオチドが、抗鎌状タンパク質またはグロビン遺伝子をコードする、項目２２〜２２７のいずれか一項に記載の培養物または方法。
(項目２２９)
前記対象となる遺伝子が、ヒトβ−グロビンタンパク質、ヒトδ−グロビンタンパク質、ヒトγ−グロビンタンパク質、ヒトβＡ−Ｔ８７Ｑ−グロビンタンパク質、ヒトβＡ−Ｇ１６Ｄ／Ｅ２２Ａ／Ｔ８７Ｑ−グロビンタンパク質、またはヒトβＡ−Ｔ８７Ｑ／Ｋ９５Ｅ／Ｋ１２０Ｅ−グロビンタンパク質をコードする、項目２２８に記載の培養物または方法。
(項目２３０)
前記造血細胞集団が、少なくとも約２時間形質導入される、項目１７５〜２２９のいずれか一項に記載の方法。
(項目２３１)
前記造血細胞集団が、少なくとも約２４時間形質導入される、項目１７５〜２３０のいずれか一項に記載の方法。
(項目２３２)
前記造血細胞集団が、約２時間〜約２４時間形質導入される、項目１７５〜２２９のいずれか一項に記載の方法。
(項目２３３)
前記造血細胞が、造血幹または前駆細胞を含む、項目１７５〜２３２のいずれか一項に記載の方法。
(項目２３４)
前記造血細胞が、ＣＤ３４＋細胞またはＣＤ１３３＋細胞を含む、項目１７５〜２３３のいずれか一項に記載の方法。
(項目２３５)
前記造血細胞集団が、形質導入前に、ＣＤ３４＋またはＣＤ１３３＋発現のために選択される、項目１７５〜２３４のいずれか一項に記載の方法。
(項目２３６)
対象における異常ヘモグロビン症を治療する方法であって、前記対象に、項目１〜６２および７５〜８９のいずれか一項に記載の細胞集団を投与することを含む、方法。
(項目２３７)
対象における異常ヘモグロビン症の少なくとも１つの症状を改善する方法であって、前記対象に、項目１〜６２および７５〜８９のいずれか一項に記載の細胞集団、または項目９０または９１に記載の組成物を投与することを含む、方法。
(項目２３８)
前記対象のβ−グロビン対立遺伝子が、βＥ／β０、βＣ／β０、β０／β０、βＥ／βＥ、βＣ／β＋、βＥ／β＋、β０／β＋、β＋／β＋、βＣ／βＣ、βＥ／βＳ、β０／βＳ、βＣ／βＳ、β＋／βＳ、またはβＳ／βＳである、項目２３６または２３７に記載の方法。
(項目２３９)
対象におけるサラセミアを治療する方法であって、前記対象に、有効量の、項目１〜６２および７５〜８９のいずれか一項に記載の造血細胞集団、または項目９０または９１に記載の組成物を投与することを含む、方法。
(項目２４０)
前記サラセミアが、α−サラセミアである、項目２３９に記載の方法。
(項目２４１)
前記サラセミアが、β−サラセミアである、項目２３９に記載の方法。
(項目２４２)
前記対象のβ−グロビン対立遺伝子が、βＥ／β０、βＣ／β０、β０／β０、βＣ／βＣ、βＥ／βＥ、βＥ／β＋、βＣ／βＥ、βＣ／β＋、β０／β＋、またはβ＋／β＋である、項目２３９に記載の方法。
(項目２４３)
対象における鎌状赤血球病を治療する方法であって、前記対象に、有効量の、項目１〜６２および７５〜８９のいずれか一項に記載の造血細胞集団、または項目９０または９１に記載の組成物を投与することを含む、方法。
(項目２４４)
前記対象のβ−グロビン対立遺伝子が、βＥ／βＳ、β０／βＳ、βＣ／βＳ、β＋／βＳ、またはβＳ／βＳである、項目２４３に記載の方法。
(項目２４５)
対象におけるβ−サラセミアを治療する方法であって、前記対象に、有効量の、項目１〜６２および７５〜８９のいずれか一項に記載の造血細胞集団、または項目９０または９１に記載の組成物を投与することを含む、方法。
(項目２４６)
前記対象のβ−グロビン対立遺伝子が、βＥ／β０、βＣ／β０、β０／β０、βＣ／βＣ、βＥ／βＥ、βＥ／β＋、βＣ／βＥ、βＣ／β＋、β０／β＋、またはβ＋／β＋である、項目２４５に記載の方法。
(項目２４７)
対象における副腎白質ジストロフィーまたは副腎脊髄ニューロパシーを治療する方法であって、前記対象に、有効量の、項目１〜６４および７５〜８９のいずれか一項に記載の造血細胞集団、または項目９０または９１に記載の組成物を投与することを含む、方法。
(項目２４８)
対象におけるＡＤＡ−ＳＣＩＤを治療する方法であって、前記対象に、有効量の、項目１〜６２、６５、６６、および７５〜８９のいずれか一項に記載の造血細胞集団、または項目９０または９１に記載の組成物を投与することを含む、方法。
(項目２４９)
対象におけるＸ−ＳＣＩＤを治療する方法であって、前記対象に、有効量の、項目１〜６２、６７、６８、および７５〜８９のいずれか一項に記載の造血細胞集団、または項目９０または９１に記載の組成物を投与することを含む、方法。
(項目２５０)
対象におけるバッテン病を治療する方法であって、前記対象に、有効量の、項目１〜６２、６９、７０、および７５〜８９のいずれか一項に記載の造血細胞集団、または項目９０または９１に記載の組成物を投与することを含む、方法。
(項目２５１)
対象におけるＭＰＳ  Ｉを治療する方法であって、前記対象に、有効量の、項目１〜６２、７１、７２、および７５〜８９のいずれか一項に記載の造血細胞集団、または項目９０または９１に記載の組成物を投与することを含む、方法。
(項目２５２)
対象におけるＭＰＳ  ＩＩを治療する方法であって、前記対象に、有効量の、項目１〜６２、７３、７４、および７５〜８９のいずれか一項に記載の造血細胞集団、または項目９０または９１に記載の組成物を投与することを含む、方法。
(項目２５３)
前記造血幹細胞集団が、静脈内経路、髄内経路、または骨内経路に投与される、項目２３６〜２５２のいずれか一項に記載の方法。
(項目２５４)
前記造血幹細胞集団が、静脈内に投与される、項目２３６〜２５３のいずれか一項に記載の方法。
(項目２５５)
プロスタグランジンＥＰ受容体シグナル伝達を増加させる薬剤と、少なくとも１０，０００ダルトンの分子量を有するポロキサマーとを含む、キット。
(項目２５６)
プロスタグランジンＥＰ受容体シグナル伝達を増加させる薬剤薬剤と、約２２５０ダルトン超のポリプロピレンサブユニットの平均分子量を有し、約４０％超のポリエチレンオキシドを含むポロキサマーとを含む、キット。
(項目２５７)
プロスタグランジンＥＰ受容体シグナル伝達を増加させる薬剤またはスタウロスポリンと、少なくとも１０，０００ダルトンの分子量を有するポロキサマーとを含む、キット。
(項目２５８)
プロスタグランジンＥＰ受容体シグナル伝達を増加させる薬剤薬剤またはスタウロスポリンと、約２２５０ダルトン超のポリプロピレンサブユニットの平均分子量を有し、約４０％超のポリエチレンオキシドを含むポロキサマーとを含む、キット。
(項目２５９)
前記ポロキサマーが、少なくとも約２７５０ダルトンのポリプロピレンサブユニットの平均分子量を有する、項目２５５〜２５８のいずれか一項に記載のキット。
(項目２６０)
前記ポロキサマーが、少なくとも約３２５０ダルトンのポリプロピレンサブユニットの平均分子量を有する、項目２５５〜２５８のいずれか一項に記載のキット。
(項目２６１)
前記ポロキサマーが、少なくとも約４０００ダルトンのポリプロピレンサブユニットの平均分子量を有する、項目２５５〜２５８のいずれか一項に記載のキット。
(項目２６２)
前記ポロキサマーが、少なくとも約５０％のポリエチレンオキシドを含む、項目２５９〜２６１のいずれか一項に記載のキット。
(項目２６３)
前記ポロキサマーが、少なくとも約６０％のポリエチレンオキシドを含む、項目２５９〜２６１のいずれか一項に記載のキット。
(項目２６４)
前記ポロキサマーが、少なくとも約７０％のポリエチレンオキシドを含む、項目２５９〜２６１のいずれか一項に記載のキット。
(項目２６５)
前記ポロキサマーが、少なくとも約８０％のポリエチレンオキシドを含む、項目２５９〜２６１のいずれか一項に記載のキット。
(項目２６６)
前記ポロキサマーが、少なくとも約２７５０ダルトンのポリプロピレンサブユニットの平均分子量を有し、前記ポロキサマーが、少なくとも約４０％のポリエチレンオキシドを含む、項目２５９〜２６５のいずれか一項に記載のキット。
(項目２６７)
前記ポロキサマーが、少なくとも約２７５０ダルトンのポリプロピレンサブユニットの平均分子量を有し、前記ポロキサマーが、少なくとも約５０％のポリエチレンオキシドを含む、項目２５９〜２６５のいずれか一項に記載のキット。
(項目２６８)
前記ポロキサマーが、少なくとも約３２５０ダルトンのポリプロピレンサブユニットの平均分子量を有し、前記ポロキサマーが、少なくとも約５０％のポリエチレンオキシドを含む、項目２５９〜２６５のいずれか一項に記載のキット。
(項目２６９)
前記プロスタグランジンＥＰ受容体シグナル伝達を増加させる薬剤が、ＰＧＡ２、ＰＧＢ２、ＰＧＤ２、ＰＧＥ１、ＰＧＥ２、ＰＧＦ２、ＰＧＩ２、ＰＧＨ２、ＰＧＪ２、ならびにその誘導体および類似体からなる群から選択される、項目２５９〜２６８のいずれか一項に記載のキット。
(項目２７０)
前記プロスタグランジンＥＰ受容体シグナル伝達を増加させる薬剤が、１５ｄ−ＰＧＪ２、デルタ１２−ＰＧＪ２、２−ヒドロキシヘプタデカトリエン酸（ＨＨＴ）、トロンボキサンＡ２、トロンボキサンＢ２、イロプロスト、トレプロスチニル、トラボプロスト、カルボプロストトロメタミン、タフルプロスト、ラタノプロスト、ビマトプロスト、ウノプロストンイソプロピル、クロプロステノール、エストロファン、スーパーファン、ミソプロストール、ブタプロスト、リノール酸、１３（ｓ）−ＨＯＤＥ、ＬＹ１７１８８３、ミード酸、エイコサトリエン酸、エポキシエイコサトリエン酸、ＯＮＯ−２５９、Ｃａｙ１０３９、ＰＧＥ２受容体アゴニスト、１６，１６−ジメチルＰＧＥ２、１９（Ｒ）−ヒドロキシＰＧＥ２、１６，１６−ジメチルＰＧＥ２ｐ−（ｐ−アセトアミドベンズアミド）フェニルエステル、１１−デオキシ−１６，１６−ジメチルＰＧＥ２、９−デオキシ−９−メチレン−１６，１６−ジメチルＰＧＥ２、９−デオキシ−９−メチレンＰＧＥ２、スルプロストン、ＰＧＥ２セリノールアミド、ＰＧＥ２メチルエステル、１６−フェニルテトラノルＰＧＥ２、１５（Ｓ）−１５−メチルＰＧＥ２、および１５（Ｒ）−１５−メチルＰＧＥ２からなる群から選択される、項目２５９〜２６９のいずれか一項に記載のキット。
(項目２７１)
前記プロスタグランジンＥＰ受容体シグナル伝達を増加させる薬剤が、プロスタグランジンＥ２（ＰＧＥ２）、または１６，１６−ジメチルＰＧＥ２からなる群から選択される、項目２５９〜２７０のいずれか一項に記載のキット。
(項目２７２)
前記プロスタグランジンＥＰ受容体シグナル伝達を増加させる薬剤が、ＰＧＥ２である、項目２５９〜２７１のいずれか一項に記載のキット。
(項目２７３)
前記ポロキサマーが、ポロキサマー２８８、ポロキサマー３３５、ポロキサマー３３８、およびポロキサマー４０７からなる群から選択される、項目２５９〜２７２のいずれか一項に記載のキット。
(項目２７４)
前記ポロキサマーが、ポロキサマー２８８である、項目２５９〜２７３のいずれか一項に記載のキット。
(項目２７５)
前記ポロキサマーが、ポロキサマー３３５である、項目２５９〜２７３のいずれか一項に記載のキット。
(項目２７６)
前記ポロキサマーに、ポロキサマー３３８が選択される、項目２５９〜２７３のいずれか一項に記載のキット。
(項目２７７)
前記ポロキサマーが、ポロキサマー４０７である、項目２５９〜２７３のいずれか一項に記載のキット。
(項目２７８)
前記造血細胞集団が、ポリカチオン性ポリマーの存在下で形質導入される、項目２５９〜２７７のいずれか一項に記載のキット。
(項目２７９)
前記ポリカチオン性ポリマーが、ポリブレン、硫酸プロタミン、ポリエチレンイミン、またはポリエチレングリコール／ポリ−Ｌ−リジンブロックコポリマーである、項目２７８に記載のキット。
(項目２８０)
造血幹または前駆細胞と、レトロウイルスベクターと、少なくとも１０，０００ダルトンの分子量を有するポロキサマーとを含む、組成物。
(項目２８１)
造血幹または前駆細胞と、レトロウイルスベクターと、プロスタグランジンＥＰ受容体シグナル伝達を増加させる薬剤と、少なくとも１０，０００ダルトンの分子量を有するポロキサマーとを含む、組成物。
(項目２８２)
造血幹または前駆細胞と、レトロウイルスベクターと、プロスタグランジンＥＰ受容体シグナル伝達を増加させる薬剤と、約２２５０ダルトン超のポリプロピレンサブユニットの平均分子量および約４０％超のポリエチレンオキシドを含むポロキサマーとを含む、組成物。
(項目２８３)
前記レトロウイルスベクターが、約１０〜約３０のＭＯＩで存在する、項目２８０〜２８２のいずれか一項に記載の組成物。
(項目２８４)
前記レトロウイルスベクターが、約１０〜約２５のＭＯＩで存在する、項目２８０〜２８２のいずれか一項に記載の組成物。
(項目２８５)
前記レトロウイルスベクターが、約１０〜約２０のＭＯＩで存在する、項目２８０〜２８２のいずれか一項に記載の組成物。
(項目２８６)
前記レトロウイルスベクターが、約１０、約１１、約１２、約１３、約１４、約１５、約１６、約１７、約１８、約１９、約２０、約２１、約２２、約２３、約２４、約２５、約２６、約２７、約２８、約２９、または約３０のＭＯＩで存在する、項目２８０〜２８２のいずれか一項に記載の組成物。
(項目２８７)
前記ポロキサマーが、少なくとも約２７５０ダルトンのポリプロピレンサブユニットの平均分子量を有する、項目２８０〜２８６のいずれか一項に記載の組成物。
(項目２８８)
前記ポロキサマーが、少なくとも約３２５０ダルトンのポリプロピレンサブユニットの平均分子量を有する、項目２８０〜２８６のいずれか一項に記載の組成物。
(項目２８９)
前記ポロキサマーが、少なくとも約４０００ダルトンのポリプロピレンサブユニットの平均分子量を有する、項目２８０〜２８６のいずれか一項に記載の組成物。
(項目２９０)
前記ポロキサマーが、少なくとも約５０％のポリエチレンオキシドを含む、項目２８０〜２８９のいずれか一項に記載の組成物。
(項目２９１)
前記ポロキサマーが、少なくとも約６０％のポリエチレンオキシドを含む、項目２８０〜２８９のいずれか一項に記載の組成物。
(項目２９２)
前記ポロキサマーが、少なくとも約７０％のポリエチレンオキシドを含む、項目２８０〜２８９のいずれか一項に記載の組成物。
(項目２９３)
前記ポロキサマーが、少なくとも約８０％のポリエチレンオキシドを含む、項目２８０〜２８９のいずれか一項に記載の組成物。
(項目２９４)
前記ポロキサマーが、少なくとも約２７５０ダルトンのポリプロピレンサブユニットの平均分子量を有し、前記ポロキサマーが、少なくとも約４０％のポリエチレンオキシドを含む、項目２８０〜２９３のいずれか一項に記載の組成物。
(項目２９５)
前記ポロキサマーが、少なくとも約２７５０ダルトンのポリプロピレンサブユニットの平均分子量を有し、前記ポロキサマーが、少なくとも約５０％のポリエチレンオキシドを含む、項目２８０〜２９３のいずれか一項に記載の組成物。
(項目２９６)
前記ポロキサマーが、少なくとも約３２５０ダルトンのポリプロピレンサブユニットの平均分子量を有し、前記ポロキサマーが、少なくとも約５０％のポリエチレンオキシドを含む、項目２８０〜２９３のいずれか一項に記載の組成物。
(項目２９７)
前記ポロキサマーが、ポロキサマー２８８、ポロキサマー３３５、ポロキサマー３３８、およびポロキサマー４０７からなる群から選択される、項目２８０〜２９６のいずれか一項に記載の組成物。
(項目２９８)
前記ポロキサマーが、ポロキサマー２８８である、項目２８０〜２９７のいずれか一項に記載の組成物。
(項目２９９)
前記ポロキサマーが、ポロキサマー３３５である、項目２８０〜２９７のいずれか一項に記載の組成物。
(項目３００)
前記ポロキサマーが、ポロキサマー３３８である、項目２８０〜２９７のいずれか一項に記載の組成物。
(項目３０１)
前記ポロキサマーが、ポロキサマー４０７である、項目２８０〜２９７のいずれか一項に記載の組成物。
(項目３０２)
前記プロスタグランジンＥＰ受容体シグナル伝達を増加させる薬剤が、ＰＧＡ２、ＰＧＢ２、ＰＧＤ２、ＰＧＥ１、ＰＧＥ２、ＰＧＦ２、ＰＧＩ２、ＰＧＨ２、ＰＧＪ２、ならびにその誘導体および類似体からなる群から選択される、項目２８１〜３０１のいずれか一項に記載の組成物。
(項目３０３)
前記プロスタグランジンＥＰ受容体シグナル伝達を増加させる薬剤が、１５ｄ−ＰＧＪ２、デルタ１２−ＰＧＪ２、２−ヒドロキシヘプタデカトリエン酸（ＨＨＴ）、トロンボキサンＡ２、トロンボキサンＢ２、イロプロスト、トレプロスチニル、トラボプロスト、カルボプロストトロメタミン、タフルプロスト、ラタノプロスト、ビマトプロスト、ウノプロストンイソプロピル、クロプロステノール、エストロファン、スーパーファン、ミソプロストール、ブタプロスト、リノール酸、１３（ｓ）−ＨＯＤＥ、ＬＹ１７１８８３、ミード酸、エイコサトリエン酸、エポキシエイコサトリエン酸、ＯＮＯ−２５９、Ｃａｙ１０３９、ＰＧＥ２受容体アゴニスト、１６，１６−ジメチルＰＧＥ２、１９（Ｒ）−ヒドロキシＰＧＥ２、１６，１６−ジメチルＰＧＥ２ｐ−（ｐ−アセトアミドベンズアミド）フェニルエステル、１１−デオキシ−１６，１６−ジメチルＰＧＥ２、９−デオキシ−９−メチレン−１６，１６−ジメチルＰＧＥ２、９−デオキシ−９−メチレンＰＧＥ２、スルプロストン、ＰＧＥ２セリノールアミド、ＰＧＥ２メチルエステル、１６−フェニルテトラノルＰＧＥ２、１５（Ｓ）−１５−メチルＰＧＥ２、および１５（Ｒ）−１５−メチルＰＧＥ２からなる群から選択される、項目２８１〜３０２のいずれか一項に記載の組成物。
(項目３０４)
前記プロスタグランジンＥＰ受容体シグナル伝達を増加させる薬剤が、プロスタグランジンＥ２（ＰＧＥ２）、または１６，１６−ジメチルＰＧＥ２からなる群から選択される、項目２８１〜３０３のいずれか一項に記載の組成物。
(項目３０５)
前記プロスタグランジンＥＰ受容体シグナル伝達を増加させる薬剤が、ＰＧＥ２である、項目２８１〜３０４のいずれか一項に記載の組成物。
(項目３０６)
前記造血幹または前駆細胞が、ＣＤ３４＋細胞またはＣＤ１３３＋細胞である、項目２８０〜３０５のいずれか一項に記載の組成物。
(項目３０７)
ポリカチオン性ポリマーをさらに含む、項目２８０〜３０６のいずれか一項に記載の組成物。
(項目３０８)
前記ポリカチオン性ポリマーが、ポリブレン、硫酸プロタミン、ポリエチレンイミン、またはポリエチレングリコール／ポリ−Ｌ−リジンブロックコポリマーである、項目３０７に記載の組成物。
(項目３０９)
前記レトロウイルスベクターが、レンチウイルスベクターである、項目２８０〜３０８のいずれか一項に記載の組成物。
(項目３１０)
前記レトロウイルスベクターが、ＨＩＶ（ＨＩＶ１型およびＨＩＶ２型を含む、ヒト免疫不全ウイルス）、ビスナ・マエディウイルス（ＶＭＶ）ウイルス、ヤギ関節炎脳炎ウイルス（ＣＡＥＶ）、ウマ伝染性貧血ウイルス（ＥＩＡＶ）、猫免疫不全ウイルス（ＦＩＶ）、ウシ免疫不全ウイルス（ＢＩＶ）、およびサル免疫不全ウイルス（ＳＩＶ）からなる群から選択されるレンチウイルスに由来する、項目２８０〜３０９のいずれか一項に記載の組成物。
(項目３１１)
前記レトロウイルスベクターが、ＨＩＶレンチウイルスに由来する、項目２８０〜３１０のいずれか一項に記載の組成物。
(項目３１２)
前記レトロウイルスベクターが、ＨＩＶ−１レンチウイルスに由来する、項目２８０〜３１０のいずれか一項に記載の組成物。
(項目３１３)
前記レトロウイルスベクターまたはレンチウイルスベクターが、ＡＴＰ結合カセット、サブファミリーＤ、メンバー１（ＡＢＣＤ１）ポリペプチドをコードする、項目２８０〜３１１のいずれか一項に記載の組成物。
(項目３１４)
前記レトロウイルスベクターまたはレンチウイルスベクターが、ＡＴＰ結合カセット、サブファミリーＤ、メンバー１（ＡＢＣＤ１）ポリペプチドをコードするポリヌクレオチドに作動可能に連結した、骨髄増殖性肉腫ウイルスエンハンサー、負の制御領域欠失、ｄ１５８７ｒｅｖプライマー結合部位置換（ＭＮＤ）プロモーター、またはその転写的に活性な断片を含む、項目２８０〜３１１のいずれか一項に記載の組成物。
(項目３１５)
前記レトロウイルスベクターまたはレンチウイルスベクターが、アデノシンデアミナーゼをコードする、項目２８０〜３１１のいずれか一項に記載の組成物。
(項目３１６)
前記レトロウイルスベクターまたはレンチウイルスベクターが、アデノシンデアミナーゼをコードするポリヌクレオチドに作動可能に連結した、伸長因子１アルファプロモーターを含む、項目２８０〜３１１のいずれか一項に記載の組成物。
(項目３１７)
前記レトロウイルスベクターまたはレンチウイルスベクターが、インターロイキン２受容体ガンマをコードする、項目２８０〜３１１のいずれか一項に記載の組成物。
(項目３１８)
前記レトロウイルスベクターまたはレンチウイルスベクターが、インターロイキン２受容体ガンマをコードするポリヌクレオチドに作動可能に連結した、伸長因子１アルファプロモーターを含む、項目２８０〜３１１のいずれか一項に記載の組成物。
(項目３１９)
前記レトロウイルスベクターまたはレンチウイルスベクターが、トリペプチジルペプチダーゼ１をコードする、項目２８０〜３１１のいずれか一項に記載の組成物。
(項目３２０)
前記レトロウイルスベクターまたはレンチウイルスベクターが、トリペプチジルペプチダーゼ１をコードするポリヌクレオチドに作動可能に連結した、伸長因子１アルファプロモーターを含むか、または骨髄増殖性肉腫ウイルスエンハンサー、負の制御領域欠失、ｄ１５８７ｒｅｖプライマー結合部位置換（ＭＮＤ）プロモーターを含む、項目２８０〜３１１のいずれか一項に記載の組成物。
(項目３２１)
前記レトロウイルスベクターまたはレンチウイルスベクターが、アルファ−Ｌイズロニダーゼをコードする、項目２８０〜３１１のいずれか一項に記載の組成物。
(項目３２２)
前記レトロウイルスベクターまたはレンチウイルスベクターが、アルファ−Ｌイズロニダーゼをコードするポリヌクレオチドに作動可能に連結した、伸長因子１アルファプロモーターを含むか、または骨髄増殖性肉腫ウイルスエンハンサー、負の制御領域欠失、ｄ１５８７ｒｅｖプライマー結合部位置換（ＭＮＤ）プロモーターを含む、項目２８０〜３１１のいずれか一項に記載の組成物。
(項目３２３)
前記レトロウイルスベクターまたはレンチウイルスベクターが、イズロン酸２−スルファターゼをコードする、項目２８０〜３１１のいずれか一項に記載の組成物。
(項目３２４)
前記レトロウイルスベクターまたはレンチウイルスベクターが、イズロン酸２−スルファターゼをコードするポリヌクレオチドに作動可能に連結した、伸長因子１アルファプロモーターを含むか、または骨髄増殖性肉腫ウイルスエンハンサー、負の制御領域欠失、ｄ１５８７ｒｅｖプライマー結合部位置換（ＭＮＤ）プロモーターを含む、項目２８０〜３１１のいずれか一項に記載の組成物。
(項目３２５)
前記レトロウイルスベクターまたはレンチウイルスベクターが、ＡｎｋＴ９Ｗベクター、Ｔ９Ａｎｋ２Ｗベクター、ＴＮＳ９ベクター、レンチグロビンＨＰＶ５６９ベクター、レンチグロビンＢＢ３０５ベクター、ＢＧ−１ベクター、ＢＧＭ−１ベクター、ｄ４３２βＡγベクター、ｍＬＡＲβΔγＶ５ベクター、ＧＬＯＢＥベクター、Ｇ−ＧＬＯＢＥベクター、βＡＳ３−ＦＢベクター、Ｖ５ベクター、Ｖ５ｍ３ベクター、Ｖ５ｍ３−４００ベクター、Ｇ９ベクター、またはＢＣＬ１１Ａ  ｓｈｍｉｒベクターである、項目２８０〜３１１のいずれか一項に記載の組成物。
(項目３２６)
培養培地をさらに含む、項目２８０〜３２５のいずれか一項に記載の組成物。