【手続補正書】
【提出日】平成20年5月15日(2008.5.15)
【手続補正１】
【補正対象書類名】特許請求の範囲
【補正対象項目名】全文
【補正方法】変更
【補正の内容】
【特許請求の範囲】
【請求項１】
薬学的に活性な因子の小さい粒子の調製、および哺乳動物被験体への該粒子の送達のための組成物であって、該組成物は、１種以上の治療的活性のある化合物または診断剤の粒子を含む薬学的組成物を含み、ここで該組成物は、細胞培養培地中で哺乳動物ドナーに由来する組織細胞に添加され、該細胞による該細胞の細胞内区画のいずれかへの該粒子の取り込み、該細胞の周囲への該粒子の付着、またはそれらの組み合わせを生じ、該哺乳動物被験体への投与に適している、組成物。
【請求項２】
前記組成物は、前記哺乳動物被験体の標的組織への前記細胞の送達による投与に適している、請求項１に記載の組成物。
【請求項３】
前記組成物は、静脈内に、筋肉内に、皮下に、皮内に、関節内に、クモ膜下腔内に、硬膜外に、大脳内に、頬側に、直腸に、局所に、経皮的に、経口で、鼻腔内に、肺経路から、腹腔内に、眼内に、またはそれらの組み合わせでの投与に適している、請求項１に記載の組成物。
【請求項４】
前記細胞は、ファゴサイトーシス、粒子の吸着、またはこれらの粒子のピノサイトーシスの能力を有する、請求項１に記載の組成物。
【請求項５】
前記細胞が、マクロファージ、単球、顆粒球、好中球、好塩基球、好酸球、樹状細胞およびそれらの組み合わせからなる群より選択される、請求項１に記載の組成物。
【請求項６】
前記細胞が、赤血球、筋細胞、骨髄細胞および骨細胞、血管細胞、臓器組織細胞、神経細胞、樹状細胞およびそれらの組み合わせからなる群より選択される、請求項１に記載の組成物。
【請求項７】
前記粒子の一部は、前記標的組織への送達の前に溶解してしまうことはない、請求項２に記載の組成物。
【請求項８】
前記薬学的組成物は、前記化合物の飽和溶解度を上回る粒子の濃度を有している、請求項１に記載の組成物。
【請求項９】
前記化合物は、水に難溶性である、請求項１に記載の組成物。
【請求項１０】
前記細胞は、２４時間以上にわたって培養される、請求項１に記載の組成物。
【請求項１１】
前記薬学的組成物は、さらに界面活性剤を含む、請求項１に記載の組成物。
【請求項１２】
前記界面活性剤は、陰イオン性界面活性剤、陽イオン性界面活性剤、両性イオン性界面活性剤、非イオン性界面活性剤、表面活性のある生物学的改変因子、およびそれらの組み合わせからなる群より選択される、請求項１１に記載の組成物。
【請求項１３】
前記薬学的組成物中の粒子は、示差走査熱量測定法またはＸ線回折のいずれかによって決定された場合に、不定形、半結晶性、結晶性、またはそれらの組み合わせである、請求項１に記載の組成物。
【請求項１４】
前記薬学的組成物は水混和性である、請求項１に記載の組成物。
【請求項１５】
前記治療因子は、鎮痛薬、麻酔薬、興奮薬、アドレナリン作動薬、アドレナリン遮断薬、抗アドレナリン薬、アドレノコルチコイド、アドレナリン模倣物、抗コリン作動剤、抗コリンエステラーゼ、抗痙攣剤、アルキル化剤、アルカロイド、アロステリックインヒビター、蛋白同化ステロイド、食欲抑制薬、制酸剤、止瀉薬、解毒剤、葉酸代謝拮抗薬、解熱剤、抗リウマチ剤、精神治療薬、神経遮断薬、抗炎症薬、駆虫薬、抗生物質、抗凝固剤、抗鬱剤、鎮痙薬、抗真菌剤、抗ヒスタミン剤、抗ムスカリン剤、抗ミコバクテリア剤、抗腫瘍薬、抗原虫薬、抗ウイルス薬、抗不安鎮静薬、β−アドレナリン受容体遮断薬、造影剤、コルチコステロイド、鎮咳剤、診断剤、画像診断剤、ドーパミン作動薬、止血剤、血液学的薬剤、催眠薬、免疫学的薬剤、ムスカリン様作用薬、副交感神経作用薬、プロスタグランジン、プロテアーゼインヒビター、放射性薬品、鎮静剤、刺激薬、交感神経刺激剤、ビタミン、キサンチン、増殖因子、ホルモン、抗プリオン薬、およびそれらの組み合わせからなる群より選択される、請求項１０に記載の組成物。
【請求項１６】
前記抗腫瘍薬は、パクリタキセルとその誘導化合物、アルカロイド、代謝拮抗物質、酵素インヒビター、アルキル化剤、抗生物質、遺伝子治療薬、およびそれらの組み合わせからなる群より選択される、請求項１５に記載の組成物。
【請求項１７】
前記治療剤は、オリゴヌクレオチドおよび核酸からなる群より選択される、請求項１０に記載の組成物。
【請求項１８】
前記治療剤は生物製剤である、請求項１０に記載の組成物。
【請求項１９】
前記生物製剤は、タンパク質、ポリペプチド、炭水化物、ポリヌクレオチド、核酸、およびそれらの組み合わせからなる群より選択される、請求項１８に記載の組成物。
【請求項２０】
前記タンパク質は、ポリクローナル抗体、モノクローナル抗体、およびそれらの組み合わせからなる群より選択される抗体である、請求項１９に記載の組成物。
【請求項２１】
前記薬学的組成物の分散物は、投与の前に滅菌される、請求項１に記載の組成物。
【請求項２２】
前記治療活性のある化合物が、遺伝的に後天性の疾患または遺伝性の疾患を処置するために使用される、請求項９に記載の組成物。
【請求項２３】
前記遺伝的に後天性の疾患または遺伝性の疾患が、鎌状赤血球貧血、バーキットリンパ腫、ゴウシェ病、血友病Ａ、慢性骨髄性白血病、ニーマンピック病、発作性夜間血色素尿症、ポルフィリン症、サラセミア、乳ガンおよび卵巣ガン、結腸ガン、小細胞肺癌、悪性黒色腫、多発性内分泌腫瘍、神経線維腫症、膵ガン、多発性嚢胞腎疾患、前立腺ガン、網膜芽細胞腫、結節硬化症、フォン・ヒッペル−リンダウ症候群、結腸ガン、クローン病、嚢胞性線維症、１型糖尿病、グルコース・ガラクトース吸収不全症、ウィルソン病、ツェルヴェーガー症候群、遺伝的に後天性の難聴、神経線維腫症、ペンドレッド症候群、ベスト病、遺伝的に後天性の緑内障、脳回転状網膜脈絡膜萎縮、網膜芽細胞腫、レット症候群、副腎過形成、先天性副腎白質ジストロフィ、自己免疫性多腺症候群、コケーン症候群、褶曲性骨形成異常、多発性内分泌腺腫、毛細血管拡張性運動失調、アテローム性動脈硬化症、ＱＴ延長症候群、ウィリアムズ症候群、喘息、毛細血管拡張性運動失調、ディジョージ症候群、高ＩｇＭ症候群を伴う免疫不全症、重症複合型免疫不全、アルポート症候群、男性型禿頭症、前立腺ガン、ファンコーニ貧血、ハートナップ病、カルタゲナー症候群、リソソーム蓄積症、およびピルビン酸デヒドロゲナーゼ欠損症からなる群より選択される、請求項２２に記載の組成物。
【請求項２４】
約１００ミクロン未満の平均粒径を有している粒子として提供され、組織に到達することができる細胞による有効量の薬学的組成物の組織への送達のために哺乳動物被験体に投与するように適応された、該薬学的組成物の分散物を含む、該哺乳動物被験体への送達のための組成物。
【請求項２５】
前記細胞が、ファゴサイトーシス、細胞表面上での粒子としての前記薬学的組成物の吸着、ピノサイトーシス、またはそれらの組み合わせの可能性を有する、請求項２４に記載の組成物。
【請求項２６】
前記細胞が、マクロファージ、単球、顆粒球、好中球、好塩基球、好酸球、幹細胞、樹状細胞、およびそれらの組み合わせからなる群より選択される、請求項２４に記載の組成物。
【請求項２７】
前記細胞が、赤血球、筋細胞、骨髄細胞および骨細胞、血管細胞、臓器組織細胞、神経細胞、およびそれらの組み合わせからなる群より選択される、請求項２４に記載の組成物。
【請求項２８】
前記薬学的組成物は、選択培養培地または非選択培養培地中で細胞と混合される、請求項２４に記載の組成物。
【請求項２９】
前記治療剤は生物製剤である、請求項２４に記載の組成物。
【請求項３０】
前記生物製剤は、タンパク質、ポリペプチド、炭水化物、ポリヌクレオチド、核酸、およびそれらの組み合わせからなる群より選択される、請求項２９に記載の組成物。
【請求項３１】
前記タンパク質は、ポリクローナル抗体、モノクローナル抗体、およびそれらの組み合わせからなる群より選択される抗体である、請求項３０に記載の組成物。
【請求項３２】
前記薬学的組成物の分散物は、静脈内に、筋肉内に、皮下に、皮内に、関節内に、クモ膜下腔内に、硬膜外に、大脳内に、頬側に、直腸に、局所に、経皮的に、経口で、鼻腔内に、肺経路から、腹腔内に、眼内に、眼窩球後に、またはそれらの組み合わせで送達される、請求項２４に記載の組成物。
【請求項３３】
前記薬学的組成物の分散物が投与の前に滅菌されている、請求項２４に記載の組成物。