【手続補正書】
【提出日】令和1年6月28日(2019.6.28)
【手続補正１】
【補正対象書類名】特許請求の範囲
【補正対象項目名】全文
【補正方法】変更
【補正の内容】
【特許請求の範囲】
【請求項１】
式Iを有する化合物又はその塩又は溶媒和物：
【化１】
2018522872.tif 000001
（式中、
R1が、水素; C1-C6アルキル基; C2-C6アルケニル基; C2-C6アルキニル基; 1個の5員又は6員環を含む飽和又は不飽和の同素環又は複素環、2個の縮合5員環又は6員環を含む飽和又は不飽和の同素環又は複素環、又はアルキルチオフェンであり; 及び
R1が、C1-C6アルキル基、C1-C6アルコキシ基、ハロ基、ハロアルキル基、ハロで任意で置換されたフェニル基、ハロで任意で置換されたベンジル基、カルボキシル基で任意で置換されたトリアゾール基、2,5-ジオキソピロリジニル-1-イル-カルボキシレート基、アミノ基、アルキル-N,N-ジアルキルアミノ基、アルキル-アルキルオキシ(alkyoxy)-アミノ基、アルキル-アルキルオキシ-アルコキシ-アミノ基、アルキル-アルキルオキシ-アルコキシ-カルボキサミド-アルキル-モルホリン基、アルキル-アルキルオキシ-アルコキシ-カルボキサミド-アルキル-1-アルキルピロリジン基、アルキル-アルキルオキシ-アルコキシ-カルボキサミド-アルキル-シクロヘキシル基、又はアルキル-アルキルオキシ-アルコキシ-カルボキサミド-アルキル-シクロブチル基; イミダゾール基; フェノキシ基で任意で置換されたピリジル基; ピロリジニル基; ピペラジニル基、4-アルキルピペラジン基、4-ベンジルピペラジン基、アルキル-4-アルキルピペラジン基; ピペリジニル基; 4-アルキルピペリジン基; 4-N,N,ジアルキルアミノピペリジン基; モルホリニル基; アルキルモルホリン基; アミノ基; アルキルアミノ基; ジアルキルアミノ基; アルキル-N,N-ジアルキルアミノ基; アジド基; ヒドロキシル基; アルキルヒドロキシル基; アルキニルフェニル基; フェニルメタノン基; オキシフェニル基; オキシカルボキシル基で、1つ又はそれ以上の位置で任意で置換され、又は
R1が、
【化２】
2018522872.tif 000002
から選択される式を有し、かつR3が、
【化３】
2018522872.tif 000003
から選択される式を有し、かつR4が、H、C1-C8アルキル、フェニル又はスクシンイミジルであり; 及び
R2が、C1-C6アルキル又はピリジニル（例えば、2-イル、3-イル又は4-イル）である）
【請求項２】
R1が、
【化４−１】
2018522872.tif 000004
【化４−２】
2018522872.tif 000005
【化４−３】
2018522872.tif 000006
【化４−４】
2018522872.tif 000007
【化４−５】
2018522872.tif 000008
【化４−６】
2018522872.tif 000009
【化４−７】
2018522872.tif 000010
【化４−８】
2018522872.tif 000011
【化４−９】
2018522872.tif 000012
【化４−１０】
2018522872.tif 000013
からなる群から選択される、請求項1に記載の化合物。
【請求項３】
式IAを有する請求項1に記載の化合物：
【化５】
2018522872.tif 000014
（式中、
R2が、水素、C1-C6アルキル基; C2-C6アルケニル基; C2-C6アルキニル基; C1-C6アルコキシ基;ハロ基; ハロアルキル基; フェニル基; ベンジル基; カルボン酸基で任意で置換されるトリアゾール基; 2,5-ジオキソピロリジニル-1-イル-カルボキシレート基; アミノ基; アルキル-N,N-ジアルキルアミノ基; アルキル-アルキルオキシ-アミノ基; アルキル-アルキルオキシ-アルコキシ-アミノ基; アルキル-アルキルオキシ-アルコキシ-カルボキサミド-アルキル-モルホリン基; アルキル-アルキルオキシ-アルコキシ-カルボキサミド-アルキル-1-アルキルピロリジン基; アルキル-アルキルオキシ-アルコキシ-カルボキサミド-アルキル-シクロヘキシル基; アルキル-アルキルオキシ-アルコキシ-カルボキサミド-アルキル-シクロブチル基; イミダゾール基; ピロリジン基; ピペラジン基; 4-アルキルピペラジン基; 4-ベンジルピペラジン基; アルキル-4-アルキルピペラジン基; ピペリジン基; 4-アルキルピペリジン基; 4-N,N,ジアルキルアミノピペリジン基; モルホリン基; アルキルモルホリン基; アミノ基; アルキルアミノ基; ジアルキルアミノ基; アルキル-N,N-ジアルキルアミノ基; アジド基; ヒドロキシル基; アルキルヒドロキシル基; アルキニルフェニル基; フェニルメタン基; オキシフェニル基; 又はオキシカルボン酸基、である）
【請求項４】
式IBを有する請求項1に記載の化合物：
【化６】
2018522872.tif 000015
（式中、
R3が、カルボキシル基、2,5-ジオキソピロリジニル-1-イル-カルボキシレート基; アルキルアミノ基; アルキル-N,N-ジアルキルアミノ基; アルキル-アルキルオキシ-アミノ基; アルキル-アルキルオキシ-アルコキシ-アミノ基; アルキル-アルキルオキシ-アルコキシ-カルボキサミド-アルキル-モルホリン基; アルキル-アルキルオキシ-アルコキシ-カルボキサミド-アルキル-1-アルキルピロリジン基; アルキル-アルキルオキシ-アルコキシ-カルボキサミド-アルキル-シクロヘキシル基; アルキル-アルキルオキシ-アルコキシ-カルボキサミド-アルキル-シクロブチル基、である）
【請求項５】
R1、R2及びR3のいずれかがフルオロフォアを含む、請求項1に記載の化合物。
【請求項６】
式IDを有する請求項1に記載の化合物：
【化７】
2018522872.tif 000016
（式中、
Xが、N又はSであり; 及び
R4、R5、R6及びR7が、それぞれ独立して、水素、C1-C6アルキル、C1-C6アルコキシ及びハロゲンから選択される）
【請求項７】
請求項1に記載の化合物及び医薬担体を含む医薬組成物。
【請求項８】
グルコセレブロシダーゼ活性に関連する疾患又は障害を治療するための医薬組成物であって、請求項7に記載の組成物を含む医薬組成物。
【請求項９】
前記疾患又は障害が、神経学的疾患又は障害である、請求項8に記載の医薬組成物。
【請求項１０】
前記神経学的疾患又は障害が、神経変性の疾患又は障害である、請求項9に記載の医薬組成物。
【請求項１１】
前記神経変性の疾患又は障害が、ゴーシェ病である、請求項10に記載の医薬組成物。
【請求項１２】
前記神経変性の疾患又は障害が、パーキンソン病である、請求項10に記載の医薬組成物。
【請求項１３】
請求項5に記載の化合物を含む蛍光プローブ。
【請求項１４】
グルコセレブロシダーゼに結合する化合物をスクリーニングする方法であって、前記方法が、グルコセレブロシダーゼと請求項13に記載の蛍光プローブを接触させ、蛍光偏光を観察することを含む方法。
【請求項１５】
請求項1に記載の化合物に共有結合したグルコセレブロシダーゼを含む活性化グルコセレブロシダーゼ。
【請求項１６】
請求項15に記載の活性化グルコセレブロシダーゼ及び医薬担体を含む医薬組成物。
【請求項１７】
グルコセレブロシダーゼ活性に関連する疾患又は障害を治療するための医薬組成物であって、請求項16に記載の組成物を含む医薬組成物。
【請求項１８】
前記疾患又は障害が、神経学的疾患又は障害である、請求項17に記載の医薬組成物。
【請求項１９】
前記疾患又は障害が、神経変性の疾患又は障害である、請求項18に記載の医薬組成物。
【請求項２０】
前記神経変性の疾患又は障害が、ゴーシェ病である、請求項19に記載の医薬組成物。