【手続補正書】
【提出日】平成30年12月17日(2018.12.17)
【手続補正１】
【補正対象書類名】特許請求の範囲
【補正対象項目名】全文
【補正方法】変更
【補正の内容】
【特許請求の範囲】
【請求項１】
治療有効量の小分子を含む、対象において鉄トランスポーターの欠損又は欠陥により特徴づけられる疾患又は状態を治療するための組成物。
【請求項２】
前記鉄トランスポーターの欠損又は欠陥により特徴づけられる疾患又は状態が、低色素性小球性貧血である、請求項１記載の組成物。
【請求項３】
有効量の小分子を含む、対象において経上皮鉄輸送を増進させるための組成物。
【請求項４】
有効量の小分子を含む、対象において生理機能を増進させるための組成物。
【請求項５】
有効量の小分子を含む、対象においてヘモグロビン合成を増進させるための組成物。
【請求項６】
有効量の小分子を含む、対象において鉄放出を増進させるための組成物。
【請求項７】
前記小分子は、アムホテリシンＢ（ＡｍＢ）、カルシマイシン、ノナクチン、デフェリプロン、プルプロガリン、及びマルトール、並びにそれらの任意の組合せからなる群より選択される、請求項１−６いずれか１項記載の組成物。
【請求項８】
前記小分子は、カルシマイシン、デフェリプロン、プルプロガリン、及びマルトール、並びにそれらの任意の組合せからなる群より選択される、請求項７記載の組成物。
【請求項９】
前記小分子はヒノキチオールである、請求項１−６いずれか１項記載の組成物。
【請求項１０】
前記小分子が全身投与される、請求項１−９いずれか１項記載の組成物。
【請求項１１】
前記小分子が経口投与される、請求項１−９いずれか１項記載の組成物。
【請求項１２】
前記小分子が静脈内投与される、請求項１−９いずれか１項記載の組成物。
【請求項１３】
前記対象は哺乳動物である、請求項１−１２いずれか１項記載の組成物。
【請求項１４】
前記対象はヒトである、請求項１３記載の組成物。
【請求項１５】
前記対象は、二価金属トランスポーター１（ＤＭＴ１）が欠損している、請求項１−１４いずれか１項記載の組成物。
【請求項１６】
インビトロで細胞における経上皮鉄輸送、生理機能、又はヘモグロビン合成を増進させる方法であって、前記細胞に有効量の小分子を接触させることを含む、方法。
【請求項１７】
エキソビボで臓器における経上皮鉄輸送、生理機能、又はヘモグロビン合成を増進させる方法であって、前記臓器に有効量の小分子を接触させることを含む、方法。
【請求項１８】
前記小分子は、アムホテリシンＢ（ＡｍＢ）、カルシマイシン、ノナクチン、デフェリプロン、プルプロガリン、及びマルトール、並びにそれらの任意の組合せからなる群より選択される、請求項１６又は１７記載の方法。
【請求項１９】
前記小分子は、カルシマイシン、デフェリプロン、プルプロガリン、及びマルトール、並びにそれらの任意の組合せからなる群より選択される、請求項１８記載の方法。
【請求項２０】
前記小分子はヒノキチオールである、請求項１６又は１７記載の方法。
【請求項２１】
鉄トランスポーターの欠損又は欠陥により特徴づけられる疾患又は状態を治療することができる化合物を同定するインビトロ方法であって、
ａ）細胞に小分子を接触させる；及び
ｂ）前記細胞における鉄の結合及び輸送の増加を決定する；
各工程を含み、前記細胞は哺乳動物の疾患又は状態を表わす、方法。
【請求項２２】
細胞増殖の増進又は回復を決定することをさらに含む、請求項２１記載のインビトロ方法。
【請求項２３】
前記細胞における生理機能の改善又は増進を決定することをさらに含み、前記細胞はヒトの疾患又は状態を表わす、請求項２１又は２２記載のインビトロ方法。
【手続補正２】
【補正対象書類名】明細書
【補正対象項目名】００９２
【補正方法】変更
【補正の内容】
【００９２】
総合して、結果は、自律的にタンパク質様機能を果たす小分子は、インビトロで、ならびに顕著に複雑な多細胞生物においてインビボで、生理機能を広く回復させることができる。
他の実施形態
１．鉄トランスポーターの欠損又は欠陥により特徴づけられる疾患又は状態を治療する方法であって、必要とする対象に、治療有効量の小分子を投与することを含み、それにより、前記疾患又は状態を治療する、方法。
２．前記鉄トランスポーターの欠損又は欠陥により特徴づけられる疾患又は状態が、低色素性小球性貧血である、実施形態１記載の方法。
３．必要とする対象において経上皮鉄輸送を増進させる方法であって、有効量の小分子を前記対象に投与することを含む、方法。
４．必要とする対象において生理機能を増進させる方法であって、有効量の小分子を前記対象に投与することを含む、方法。
５．必要とする対象においてヘモグロビン合成を増進させる方法であって、有効量の小分子を前記対象に投与することを含む、方法。
６．必要とする対象において鉄放出を増進させる方法であって、有効量の小分子を前記対象に投与することを含む、方法。
７．前記小分子は、アムホテリシンＢ（ＡｍＢ）、カルシマイシン、ノナクチン、デフェリプロン、プルプロガリン、及びマルトール、並びにそれらの任意の組合せからなる群より選択される、実施形態１−６いずれかに記載の方法。
８．前記小分子は、カルシマイシン、デフェリプロン、プルプロガリン、及びマルトール、並びにそれらの任意の組合せからなる群より選択される、実施形態７記載の方法。
９．前記小分子はヒノキチオールである、実施形態１−６いずれかに記載の方法。
１０．前記小分子が全身投与される、実施形態１−９いずれかに記載の方法。
１１．前記小分子が経口投与される、実施形態１−９いずれかに記載の方法。
１２．前記小分子が静脈内投与される、実施形態１−９いずれかに記載の方法。
１３．前記対象は哺乳動物である、実施形態１−１２いずれかに記載の方法。
１４．前記対象はヒトである、実施形態１３記載の方法。
１５．前記対象は、二価金属トランスポーター１（ＤＭＴ１）が欠損している、実施形態１−１４いずれかに記載の方法。
１６．インビトロで細胞における経上皮鉄輸送、生理機能、又はヘモグロビン合成を増進させる方法であって、前記細胞に有効量の小分子を接触させることを含む、方法。
１７．エキソビボで臓器における経上皮鉄輸送、生理機能、又はヘモグロビン合成を増進させる方法であって、前記臓器に有効量の小分子を接触させることを含む、方法。
１８．前記小分子は、アムホテリシンＢ（ＡｍＢ）、カルシマイシン、ノナクチン、デフェリプロン、プルプロガリン、及びマルトール、並びにそれらの任意の組合せからなる群より選択される、実施形態１６又は１７記載の方法。
１９．前記小分子は、カルシマイシン、デフェリプロン、プルプロガリン、及びマルトール、並びにそれらの任意の組合せからなる群より選択される、実施形態１８記載の方法。
２０．前記小分子はヒノキチオールである、実施形態１６又は１７記載の方法。
２１．対象において鉄トランスポーターの欠損又は欠陥により特徴づけられる疾患又は状態を治療することができる化合物を同定する方法であって、
ａ）細胞に小分子を接触させる；及び
ｂ）前記細胞における鉄の結合及び輸送の増加を決定する；
各工程を含み、前記細胞は哺乳動物の疾患又は状態を表わす、方法。
２２．細胞増殖の増進又は回復を決定することをさらに含む、実施形態２１記載の方法。
２３．前記細胞における生理機能の改善又は増進を決定することをさらに含み、前記細胞はヒトの疾患又は状態を表わす、実施形態２１又は２２記載の方法。