【手続補正書】
【提出日】令和1年5月10日(2019.5.10)
【手続補正１】
【補正対象書類名】特許請求の範囲
【補正対象項目名】全文
【補正方法】変更
【補正の内容】
【特許請求の範囲】
【請求項１】
式I:
2018521010.tif 000001
を有する化合物:
式中、X1、X2、およびX3は、同一でもまたは異なっていてもよく、それぞれ独立して水素またはヒドロキシ保護基より選択され、かつY1およびY2は、水素であるか、または一緒になってメチレン基を形成する。
【請求項２】
X1が水素である、請求項1に記載の化合物。
【請求項３】
X2が水素である、請求項1または2に記載の化合物。
【請求項４】
X1およびX2がいずれもt-ブチルジメチルシリルである、請求項1に記載の化合物。
【請求項５】
X3が水素である、請求項1〜4のいずれか一項に記載の化合物。
【請求項６】
X3がトリエチルシリルである、請求項1〜4のいずれか一項に記載の化合物。
【請求項７】
下記の式:
2018521010.tif 000002
を有する、化合物(20R)-1α,25-ジヒドロキシ-24,24-ジフルオロ-2-メチレン-19-ノルビタミンD3。
【請求項８】
下記の式:
2018521010.tif 000003
を有する、化合物(20S)-1α,25-ジヒドロキシ-24,24-ジフルオロ-2-メチレン-19-ノルビタミンD3。
【請求項９】
下記の式:
2018521010.tif 000004
を有する、化合物(20R)-1α,25-ジヒドロキシ-24,24-ジフルオロ-19-ノルビタミンD3。
【請求項１０】
下記の式:
2018521010.tif 000005
を有する、化合物(20S)-1α,25-ジヒドロキシ-24,24-ジフルオロ-19-ノルビタミンD3。
【請求項１１】
請求項1〜10のいずれか一項に記載の少なくとも1つの化合物またはその薬学的塩の有効量を、薬学的に許容される賦形剤と共に含有する、薬学的組成物。
【請求項１２】
前記有効量が、前記組成物1グラム当たり約1.0μg〜約1000.0μgを構成する、請求項11に記載の薬学的組成物。
【請求項１３】
それを必要とする患者において骨疾患または骨障害を処置または予防するための薬学的組成物であって、請求項1〜10のいずれか一項に記載の化合物の有効量を含む、薬学的組成物。
【請求項１４】
前記骨疾患または骨障害が、骨量の増大が望ましい骨代謝疾患または骨代謝障害である、請求項13に記載の薬学的組成物。
【請求項１５】
前記骨代謝疾患が、骨粗鬆症、骨減少症、および骨軟化症からなる群より選択される、請求項14に記載の薬学的組成物。
【請求項１６】
それを必要とする患者において骨強度を増大させるための薬学的組成物であって、請求項1〜10のいずれか一項に記載の化合物の有効量を含む、薬学的組成物。
【請求項１７】
それを必要とする患者において皮膚疾患、皮膚障害、または皮膚状態を処置または予防するための薬学的組成物であって、請求項1〜10のいずれか一項に記載の化合物の有効量を含む、薬学的組成物。
【請求項１８】
前記皮膚疾患、皮膚障害、または皮膚状態が、乾癬、ざ瘡、皮膚の十分な堅固さの欠如、皮膚の十分な水和の欠如、および不十分な皮脂分泌からなる群より選択される、請求項17に記載の薬学的組成物。
【請求項１９】
それを必要とする患者において細胞増殖性疾患または細胞増殖性障害を処置または予防するための薬学的組成物であって、請求項1〜10のいずれか一項に記載の化合物の有効量を含む、薬学的組成物。
【請求項２０】
それを必要とする患者において肥満を処置もしくは予防するための、脂肪細胞分化を阻害するための、SCD-1遺伝子転写を阻害するための、かつ/または体脂肪を減少させるための薬学的組成物であって、請求項1〜10のいずれか一項に記載の化合物の有効量を含む、薬学的組成物。
【請求項２１】
それを必要とする患者において腎性骨異栄養症の二次性副甲状腺機能亢進症を処置するための薬学的組成物であって、請求項1〜10のいずれか一項に記載の化合物の有効量を含む、薬学的組成物。
【請求項２２】
前記化合物が、対象の体重1kg当たり約1.0ng〜対象の体重1kg当たり約20.0ngの用量レベルで投与されるように用いられる、請求項13〜21のいずれか一項に記載の薬学的組成物。
【手続補正２】
【補正対象書類名】明細書
【補正対象項目名】００２５
【補正方法】変更
【補正の内容】
【００２５】
開示される化合物は、任意の好適な投与経路によって投与することができる。好適な投与経路としては局所、経皮、経口、直腸、経鼻、舌下、または非経口投与経路を挙げることができるがそれらに限定されない。
[本発明1001]
式I:
2018521010.tif 000006
を有する化合物:
式中、X1、X2、およびX3は、同一でもまたは異なっていてもよく、それぞれ独立して水素またはヒドロキシ保護基より選択され、かつY1およびY2は、水素であるか、または一緒になってメチレン基を形成する。
[本発明1002]
X1が水素である、本発明1001の化合物。
[本発明1003]
X2が水素である、本発明1001または1002の化合物。
[本発明1004]
X1およびX2がいずれもt-ブチルジメチルシリルである、本発明1001の化合物。
[本発明1005]
X3が水素である、前記本発明のいずれかの化合物。
[本発明1006]
X3がトリエチルシリルである、本発明1001〜1004のいずれかの化合物。
[本発明1007]
下記の式:
2018521010.tif 000007
を有する、化合物(20R)-1α,25-ジヒドロキシ-24,24-ジフルオロ-2-メチレン-19-ノルビタミンD3。
[本発明1008]
下記の式:
2018521010.tif 000008
を有する、化合物(20S)-1α,25-ジヒドロキシ-24,24-ジフルオロ-2-メチレン-19-ノルビタミンD3。
[本発明1009]
下記の式:
2018521010.tif 000009
を有する、化合物(20R)-1α,25-ジヒドロキシ-24,24-ジフルオロ-19-ノルビタミンD3。
[本発明1010]
下記の式:
2018521010.tif 000010
を有する、化合物(20S)-1α,25-ジヒドロキシ-24,24-ジフルオロ-19-ノルビタミンD3。
[本発明1011]
前記本発明のいずれかの少なくとも1つの化合物またはその薬学的塩の有効量を、薬学的に許容される賦形剤と共に含有する、薬学的組成物。
[本発明1012]
前記有効量が、前記組成物1グラム当たり約1.0μg〜約1000.0μgを構成する、本発明1011の薬学的組成物。
[本発明1013]
それを必要とする患者において骨疾患または骨障害を処置または予防する方法であって、本発明1001〜1010のいずれかの化合物の有効量、または本発明1001〜1010のいずれかの化合物の有効量を含む本発明1011もしくは1012の薬学的組成物を、該患者に投与する段階を含む、方法。
[本発明1014]
前記骨疾患または骨障害が、骨量の増大が望ましい骨代謝疾患または骨代謝障害である、本発明1013の方法。
[本発明1015]
前記骨代謝疾患が、骨粗鬆症、骨減少症、および骨軟化症からなる群より選択される、本発明1014の方法。
[本発明1016]
それを必要とする患者において骨強度を増大させるための方法であって、本発明1001〜1010のいずれかの化合物の有効量、または本発明1001〜1010のいずれかの化合物の有効量を含む本発明1011もしくは1012の薬学的組成物を、該患者に投与する段階を含む、方法。
[本発明1017]
それを必要とする患者において皮膚疾患、皮膚障害、または皮膚状態を処置または予防する方法であって、本発明1001〜1010のいずれかの化合物の有効量、または本発明1001〜1010のいずれかの化合物の有効量を含む本発明1011もしくは1012の薬学的組成物を、該患者に投与する段階を含む、方法。
[本発明1018]
前記皮膚疾患、皮膚障害、または皮膚状態が、乾癬、ざ瘡、皮膚の十分な堅固さの欠如、皮膚の十分な水和の欠如、および不十分な皮脂分泌からなる群より選択される、本発明1017の方法。
[本発明1019]
それを必要とする患者において細胞増殖性疾患または細胞増殖性障害を処置または予防する方法であって、本発明1001〜1010のいずれかの化合物の有効量、または本発明1001〜1010のいずれかの化合物の有効量を含む本発明1011もしくは1012の薬学的組成物を、該患者に投与する段階を含む、方法。
[本発明1020]
それを必要とする患者において肥満を処置もしくは予防し、脂肪細胞分化を阻害し、SCD-1遺伝子転写を阻害し、かつ/または体脂肪を減少させる方法であって、本発明1001〜1010のいずれかの化合物の有効量、または本発明1001〜1010のいずれかの化合物の有効量を含む本発明1011もしくは1012の薬学的組成物を、該患者に投与する段階を含む、方法。
[本発明1021]
それを必要とする患者において腎性骨異栄養症の二次性副甲状腺機能亢進症を処置する方法であって、本発明1001〜1010のいずれかの化合物の有効量、または本発明1001〜1010のいずれかの化合物の有効量を含む本発明1011もしくは1012の薬学的組成物を、該患者に投与する段階を含む、方法。
[本発明1022]
対象の体重1kg当たり約1.0ng〜対象の体重1kg当たり約20.0ngの用量レベルで前記化合物を投与する段階を含む、本発明1013〜1021のいずれかの方法。