【手続補正書】
【提出日】平成20年5月8日(2008.5.8)
【手続補正１】
【補正対象書類名】特許請求の範囲
【補正対象項目名】全文
【補正方法】変更
【補正の内容】
【特許請求の範囲】
【請求項１】
１型糖尿病の処置のためのオリゴヌクレオチドを含むマイクロスフェアであって、該オリゴヌクレオチドは、該マイクロスフェアの全重量に基づいて、該マイクロスフェアの約３０重量％と約１００重量％との間を構成し、該マイクロスフェアは、約５０ミクロンを超えない平均粒子サイズを有する、マイクロスフェア。
【請求項２】
前記オリゴヌクレオチドが、ＣＤ４０、ＣＤ８０およびＣＤ８６主要転写物ならびにその組み合わせからなる群から選択される主要転写物に結合するように標的化される、請求項１に記載のマイクロスフェア。
【請求項３】
前記オリゴヌクレオチドは、配列番号１、配列番号２または配列番号３およびその組み合わせからなる群から選択される、請求項２に記載のマイクロスフェア。
【請求項４】
１型糖尿病を有する個体へ、マイクロスフェアの形態で核酸を送達するためのプロセスであって、該マイクロスフェアの送達のための投与経路は、静脈内、筋内、皮下、局所、皮内、腹腔内、経口、肺、眼、経鼻または直腸からなる群から選択される、プロセス。
【請求項５】
請求項１に記載のマイクロスフェアを皮下注射する工程を包含する、自己免疫性の破壊から非肥満性糖尿病マウスの膵臓β細胞を防御するためのプロセス。
【請求項６】
請求項２に記載のマイクロスフェアを皮下注射する工程を包含する、自己免疫性の破壊から非肥満性糖尿病マウスの膵臓β細胞を防御するためのプロセス。
【請求項７】
請求項１に記載のマイクロスフェアを皮下注射する工程を包含する、自己免疫性の破壊から個体の膵臓β細胞を防御するためのプロセス。
【請求項８】
請求項２に記載のマイクロスフェアを皮下注射する工程を包含する、自己免疫性の破壊から個体の膵臓β細胞を防御するためのプロセス。
【請求項９】
請求項１に記載のマイクロスフェアを皮下注射する工程を包含する、自己免疫性の破壊からヒトの膵臓β細胞を防御するためのプロセス。
【請求項１０】
請求項２に記載のマイクロスフェアを皮下注射する工程を包含する、自己免疫性の破壊からヒトの膵臓β細胞を防御するためのプロセス。
【請求項１１】
請求項１に記載のマイクロスフェアを皮下注射する工程を包含する、自己免疫性の破壊および１型糖尿病の発症から個体の膵臓β細胞を防御するためのプロセス。
【請求項１２】
請求項２に記載のマイクロスフェアを皮下注射する工程を包含する、自己免疫性の破壊および１型糖尿病の発症から個体の膵臓β細胞を防御するためのプロセス。
【請求項１３】
１型糖尿病の処置のための、オリゴヌクレオチドを含むマイクロスフェアを含む組成物であって、該マイクロスフェアは、ＣＤ４０を標的化する第１のアンチセンス配列、ＣＤ８０を標的化する第２のアンチセンス配列、およびＣＤ８６を標的化する第３のアンチセンス配列を含み、ここで該第１のオリゴヌクレオチド、該第２のオリゴヌクレオチド、および該第３のオリゴヌクレオチドの各々は、それぞれインビボでＣＤ４０、ＣＤ８０およびＣＤ８６の発現を減少させるかまたは抑制し、該オリゴヌクレオチドは、該マイクロスフェアの総重量に基づいて、該マイクロスフェアの約３０重量％と約１００重量％との間を構成し、該マイクロスフェアは、約５０ミクロン以下の平均粒径を有し、該マイクロスフェアは投与された場合にＩ型糖尿病を処置する、組成物。
【請求項１４】
前記マイクロスフェアは、配列番号１、配列番号２および配列番号３を含み、ここで配列番号１は、ＣＤ４０の主要転写産物を標的化し、配列番号２は、ＣＤ８０の主要転写産物を標的化し、そして配列番号３は、ＣＤ８６の主要転写産物を標的化する、請求項１３に記載の組成物。
【請求項１５】
アンチセンスオリゴヌクレオチドを含むマイクロスフェアを含む組成物であって、該アンチセンスオリゴヌクレオチドは、ＣＤ４０の主要転写産物を標的化する配列番号１、ＣＤ８０の主要転写産物を標的化する配列番号２、およびＣＤ８６の主要転写産物を標的化する配列番号３を含む、組成物。
【請求項１６】
前記アンチセンスオリゴヌクレオチドは、前記マイクロスフェアの約３０重量％〜約１００重量％を構成する、請求項１５に記載の組成物。
【請求項１７】
前記アンチセンスオリゴヌクレオチドは、前記マイクロスフェアの６０重量％超を構成する、請求項１５に記載の組成物。
【請求項１８】
前記マイクロスフェアは、ポリカチオンをさらに含む、請求項１５に記載の組成物。
【請求項１９】
前記マイクロスフェアは、アンチセンスオリゴヌクレオチドおよび前記ポリカチオンから本質的になる、請求項１８に記載の組成物。
【請求項２０】
前記マイクロスフェアは樹状細胞が取り込むことができるものである、請求項１５に記載の組成物。
【請求項２１】
前記組成物は、インビボでの送達に適した注射用組成物である、請求項１５に記載の組成物。
【請求項２２】
前記組成物は、Ｉ型糖尿病の処置において配列番号１〜３を含むアンチセンスオリゴヌクレオチドでエキソビボでトランスフェクトされた樹状細胞を含む組成物より有効である、請求項２１に記載の組成物。
【請求項２３】
前記組成物は、皮下投与に適しているものである、請求項２１に記載の組成物。
【請求項２４】
前記マイクロスフェアは、約５０ミクロン未満の平均粒径を有する、請求項１５に記載の組成物。
【請求項２５】
前記マイクロスフェアは、約８ミクロン未満の平均粒径を有する、請求項１５に記載の組成物。
【請求項２６】
アンチセンスオリゴヌクレオチドを含むＩ型糖尿病の処置のための注射用組成物であって、該アンチセンスオリゴヌクレオチドは、ＣＤ４０の主要転写産物を標的化する配列番号１、ＣＤ８０の主要転写産物を標的化する配列番号２、およびＣＤ８６の主要転写産物を標的化する配列番号３を含む、組成物。
【請求項２７】
前記マイクロスフェアは、ＣＤ４０を標的化する第１のアンチセンスオリゴヌクレオチド配列、ＣＤ８０を標的化する第２のアンチセンスオリゴヌクレオチド配列、およびＣＤ８６を標的化する第３のアンチセンスオリゴヌクレオチド配列を含み、ここで該第１のアンチセンスオリゴヌクレオチド、該第２のアンチセンスオリゴヌクレオチド、および該第３のアンチセンスオリゴヌクレオチドの各々は、それぞれＣＤ４０、ＣＤ８０およびＣＤ８６の発現を減少させるかまたは抑制する、組成物。
【請求項２８】
前記アンチセンスオリゴヌクレオチドは、前記マイクロスフェアの約３０重量％〜約１００重量％を構成する、請求項２７に記載の組成物。
【請求項２９】
前記アンチセンスオリゴヌクレオチドは、前記マイクロスフェアの約６０重量％超を構成する、請求項２７に記載の組成物。
【請求項３０】
前記マイクロスフェアは、ポリカチオンをさらに含む、請求項２７に記載の組成物。
【請求項３１】
前記マイクロスフェアは、アンチセンスオリゴヌクレオチドおよび前記ポリカチオンから本質的になる、請求項３０に記載の組成物。
【請求項３２】
前記マイクロスフェアは、樹状細胞が取り込むことができるものである、請求項２７に記載の組成物。
【請求項３３】
前記組成物は、インビボでの送達に適した注射用組成物である、請求項２７に記載の組成物。
【請求項３４】
前記組成物は、Ｉ型糖尿病の処置において配列番号１〜３を含むアンチセンスオリゴヌクレオチドでエキソビボでトランスフェクトされた樹状細胞を含む組成物より有効である、請求項３３に記載の組成物。
【請求項３５】
前記組成物は、皮下投与に適しているものである、請求項３３に記載の組成物。
【請求項３６】
前記アンチセンスオリゴヌクレオチドは、配列番号１〜３を含む、請求項２７に記載の組成物。
【請求項３７】
前記マイクロスフェアは、約５０ミクロン未満の平均粒径を有する、請求項２７に記載の組成物。
【請求項３８】
前記マイクロスフェアは、約８ミクロン未満の平均粒径を有する、請求項２７に記載の組成物。
【請求項３９】
Ｉ型糖尿病の処置のための注射用組成物であって、該組成物は、ＣＤ４０を標的化する第１のアンチセンスオリゴヌクレオチド配列、ＣＤ８０を標的化する第２のアンチセンスオリゴヌクレオチド配列、およびＣＤ８６を標的化する第３のアンチセンスオリゴヌクレオチド配列を含み、ここで該第１のアンチセンスオリゴヌクレオチド、該第２のアンチセンスオリゴヌクレオチド、および該第３のアンチセンスオリゴヌクレオチドの各々は、それぞれＣＤ４０、ＣＤ８０およびＣＤ８６の発現を減少させるかまたは抑制する、組成物。
【請求項４０】
前記組成物は、３種の異なるアンチセンスオリゴヌクレオチドの混合物を含む、請求項３９に記載の組成物。
【請求項４１】
前記アンチセンスオリゴヌクレオチドは、配列番号１〜３を含む、請求項３９に記載の組成物。
【請求項４２】
前記マイクロスフェアは、約４ミクロン未満の平均粒径を有する、請求項１５または２７に記載の組成物。
【請求項４３】
前記マイクロスフェアは、０．２ミクロン〜８ミクロンの平均粒径を有する、請求項１５、２７または３９のいずれかに記載の組成物。
【請求項４４】
前記マイクロスフェアは、０．５ミクロン〜４ミクロンの平均粒径を有する、請求項１５、２７または３９のいずれかに記載の組成物。
【請求項４５】
前記マイクロスフェアは、２ミクロンの平均粒径を有する、請求項１５、２７または３９のいずれかに記載の組成物。
【請求項４６】
前記マイクロスフェアは、２．５ミクロンの平均粒径を有する、請求項１５、２７または３９のいずれかに記載の組成物。
【請求項４７】
請求項１に記載のマイクロスフェアを含む、１型糖尿病を有する個体の処置のための組成物であって、該組成物の送達のための投与経路は、静脈内、筋内、皮下、局所、皮内、腹腔内、経口、肺、眼、経鼻または直腸からなる群から選択される、組成物。
【請求項４８】
請求項１に記載のマイクロスフェアを含む、自己免疫性の破壊から個体の膵臓β細胞を防御するための組成物であって、該組成物は、皮下注射されることを特徴とする、組成物。
【請求項４９】
請求項２に記載のマイクロスフェアを含む、自己免疫性の破壊から個体の膵臓β細胞を防御するための組成物であって、該組成物は、皮下注射されることを特徴とする、組成物。
【請求項５０】
請求項１に記載のマイクロスフェアを含む、自己免疫性の破壊からヒトの膵臓β細胞を防御するための組成物であって、該組成物は、皮下注射されることを特徴とする、組成物。
【請求項５１】
請求項２に記載のマイクロスフェア含む、自己免疫性の破壊からヒトの膵臓β細胞を防御するための組成物であって、該組成物は、皮下注射されることを特徴とする、組成物。
【請求項５２】
請求項１に記載のマイクロスフェアを含む、自己免疫性の破壊および１型糖尿病の発症から個体の膵臓β細胞を防御するための組成物であって、該組成物は、皮下注射されるｊことを特徴とする、組成物。
【請求項５３】
請求項２に記載のマイクロスフェアを含む、自己免疫性の破壊および１型糖尿病の発症から個体の膵臓β細胞を防御するための組成物であって、該組成物は、皮下注射されることを特徴とする、組成物。