【手続補正書】
【提出日】平成30年12月25日(2018.12.25)
【手続補正１】
【補正対象書類名】特許請求の範囲
【補正対象項目名】全文
【補正方法】変更
【補正の内容】
【特許請求の範囲】
【請求項１】
アミノ酸配列Ｘ１ＫＷＲＳＸ２Ｘ３Ｘ４ＲＷＲＬＷＲＸ５Ｘ６Ｘ７Ｘ８ＳＲ（配列番号１）（配列中、Ｘ１は、任意のアミノ酸であるか、存在せず、Ｘ２〜Ｘ８は、任意のアミノ酸である）を含む、天然に存在しないペプチド。
【請求項２】
Ｘ１が、βＡであるか、Ｓであるか、存在せず、Ｘ２が、ＡまたはＶであり、Ｘ３が、ＧまたはＬであり、Ｘ４が、ＷまたはＹであり、Ｘ５が、ＶまたはＳであり、Ｘ６が、Ｒ、ＶまたはＡであり、Ｘ７が、ＳまたはＬであり、Ｘ８が、ＷまたはＹである、請求項１に記載のペプチド。
【請求項３】
【化７】
2018504896.tif 000001
のアミノ酸配列を含む、請求項２に記載のペプチド。
【請求項４】
長さが１９または２０アミノ酸である、請求項１〜３のいずれか一項に記載のペプチド。
【請求項５】
前記ペプチドは、そのＮ末端に共有結合しているアセチル基を含む、請求項１〜４のいずれか一項に記載のペプチド。
【請求項６】
前記ペプチドは、そのＣ末端に共有結合しているシステアミド基を含む、請求項１〜５のいずれか一項に記載のペプチド。
【請求項７】
炭化水素結合によって結合されている、３つまたは６つの残基によって隔てられている２つの残基を含む、請求項１〜６のいずれか一項に記載のペプチド。
【請求項８】
【化８】
2018504896.tif 000002
のアミノ酸配列を含み、配列中、下付文字「Ｓ」の付いている残基が、前記炭化水素結合によって結合されている２つの残基である、請求項７に記載のペプチド。
【請求項９】
請求項１〜８のいずれか一項に記載のペプチドとカーゴ分子とを含む複合体。
【請求項１０】
請求項１〜８のいずれか一項に記載のペプチドとカーゴ分子とを含むナノ粒子。
【請求項１１】
前記カーゴ分子が、
ａ）核酸；
ｂ）ｓｉＲＮＡ、ｍｉＲＮＡ、ＤＮＡプラスミド、もしくはこれらの類似体；
ｃ）オリゴヌクレオチド；
ｄ）一本鎖ＲＮＡ、一本鎖ＤＮＡ、二本鎖ＲＮＡ、二本鎖ＤＮＡ、もしくはこれらの誘導体
である、請求項９に記載の複合体または請求項１０に記載のナノ粒子。
【請求項１２】
ａ）前記ナノ粒子中の前記カーゴ分子の前記ペプチドに対するモル比が、約１：１〜約１：８０である；
ｂ）前記カーゴ分子が、集合分子と複合体化されて前記ナノ粒子のコアを形成する；
ｃ）前記ナノ粒子が、表面層をさらに含む；
ｄ）前記ナノ粒子が、表面に標的化部分を含む；
ｅ）前記ナノ粒子の平均直径が、約１０ｎｍ〜約３００ｎｍである；および／または
ｆ）ゼータ電位の絶対値が約３０ｍＶ未満である、
請求項１０または請求項１１に記載のナノ粒子。
【請求項１３】
表面層と中間層とをさらに含む、請求項１０〜１２のいずれか一項に記載のナノ粒子。
【請求項１４】
前記中間層が、請求項１〜８のいずれか一項に記載のペプチドを含む、請求項１３に記載のナノ粒子。
【請求項１５】
請求項９もしくは１１に記載の複合体または請求項１０〜１４のいずれか一項に記載のナノ粒子と薬学的に許容される担体とを含む医薬組成物。
【請求項１６】
ａ）前記医薬組成物が、静脈内、腫瘍内、動脈内、局所、眼内、眼科的、頭蓋内、髄腔内、小胞内、皮内、皮下、筋肉内、鼻腔内、気管内、肺、空洞内または経口投与用に製剤化される；
ｂ）前記薬学的に許容される担体が、糖またはタンパク質であり、任意選択で前記糖が、スクロース、グルコース、マンニトールおよびこれらの組合せからなる群から選択され、約５％〜約２０％の濃度で前記医薬組成物中に存在する；および／もしくは前記タンパク質がアルブミンである；ならびに／または
ｃ）前記医薬組成物が、凍結乾燥される
請求項１５に記載の医薬組成物。
【請求項１７】
請求項１０〜１４のいずれか一項に記載のナノ粒子を調製する方法であって、
ａ）請求項１〜８のいずれか一項に記載のペプチドを含む組成物を、前記カーゴ分子を含む組成物と併せて混合物を形成するステップ、および
ｂ）前記混合物をインキュベートして前記ナノ粒子を形成するステップ
を含む方法。
【請求項１８】
医薬品として使用するための、請求項１５または１６に記載の医薬組成物。
【請求項１９】
がん、糖尿病、炎症性疾患、線維症、ウイルス感染性疾患、遺伝性疾患、ならびに老齢および変性疾患からなる群から選択される疾患の処置において使用するための、請求項１５または１６に記載の医薬組成物。
【請求項２０】
分子を細胞に送達する方法であって、前記細胞を請求項９もしくは１１に記載の複合体または請求項１０〜１４のいずれか一項に記載のナノ粒子と接触させるステップを含み、前記複合体またはナノ粒子が前記分子を含み、前記細胞の前記複合体またはナノ粒子との前記接触が、ｅｘ  ｖｉｖｏまたはｉｎ  ｖｉｔｒｏで行われる、方法。
【請求項２１】
前記細胞が、顆粒球、マスト細胞、単球、樹状細胞、Ｂ細胞、Ｔ細胞、またはナチュラルキラー細胞である、請求項２０に記載の方法。
【請求項２２】
ａ）前記分子が、標的抗原と特異的に結合する細胞外抗原結合ドメインと、膜貫通ドメインと、細胞内シグナル伝達ドメインとを含むキメラ抗原受容体をコードするプラスミドであり、任意選択で前記標的抗原が、がん関連抗原である、および／もしくはｉ）前記組成物もしくはナノ粒子がｓｉＲＮＡをさらに含む、もしくはｉｉ）前記方法が、前記細胞を請求項９もしくは１１に記載の複合体、または請求項１０〜１４のいずれか一項に記載のナノ粒子と接触させるステップをさらに含み、前記複合体またはナノ粒子がｓｉＲＮＡを含む；または
ｂ）前記分子がｓｉＲＮＡである、
請求項２１に記載の方法。
【請求項２３】
核酸を安定化する方法であって、
ａ）請求項１〜８のいずれか一項に記載のペプチドを含む組成物を、前記核酸を含む組成物と併せて混合物を形成するステップ、および
ｂ）前記混合物をインキュベートして、前記核酸を含む複合体を形成するステップ
を含む方法。
【請求項２４】
請求項１〜８のいずれか一項に記載のペプチドを含む組成物と、請求項９もしくは１１に記載の複合体および／または請求項１０〜１４のいずれか一項に記載のナノ粒子を調製するための説明書とを含むキット。
【手続補正２】
【補正対象書類名】明細書
【補正対象項目名】００３３
【補正方法】変更
【補正の内容】
【００３３】
本発明のさらに別の態様では、上記のＡＤＧＮペプチドのうちのいずれか１つのペプチドを含む組成物と、上記の複合体および／またはナノ粒子を調製するための説明書とを含むキットが提供される。一部の実施形態では、キットは、ペプチド、タンパク質、抗体、脂質、リン脂質、ポリマー、アプタマー、ナノ粒子、リポソーム、デンドリマー、ポリメロソーム、ウイルスベクター、およびミセルからなる群から選択される集合分子を含む組成物をさらに含む。
特定の実施形態では、例えば以下の項目が提供される。
（項目１）
アミノ酸配列Ｘ１ＫＷＲＳＸ２Ｘ３Ｘ４ＲＷＲＬＷＲＸ５Ｘ６Ｘ７Ｘ８ＳＲ（配列番号１）（配列中、Ｘ１は、任意のアミノ酸であるか、存在せず、Ｘ２〜Ｘ８は、任意のアミノ酸である）を含む、天然に存在しないペプチド。
（項目２）
Ｘ１が、βＡであるか、Ｓであるか、存在せず、Ｘ２が、ＡまたはＶであり、Ｘ３が、ＧまたはＬであり、Ｘ４が、ＷまたはＹであり、Ｘ５が、ＶまたはＳであり、Ｘ６が、Ｒ、ＶまたはＡであり、Ｘ７が、ＳまたはＬであり、Ｘ８が、ＷまたはＹである、項目１に記載のペプチド。
（項目３）
【化７】
2018504896.tif 000003
のアミノ酸配列を含む、項目２に記載のペプチド。
（項目４）
長さが１９または２０アミノ酸である、項目１〜３のいずれか一項に記載のペプチド。
（項目５）
Ｌ−アミノ酸を含む、項目１〜４のいずれか一項に記載のペプチド。
（項目６）
Ｄ−アミノ酸を含む、項目１〜５のいずれか一項に記載のペプチド。
（項目５）
前記ペプチドのＮ末端に共有結合している１つまたは複数の部分をさらに含み、前記１つまたは複数の部分が、アセチル基、ステアリル基、脂肪酸、コレステロール、ポリエチレングリコール、核局在シグナル、核外移行シグナル、抗体またはその抗体断片、ペプチド、多糖類、および標的化分子からなる群から選択される、項目１〜４のいずれか一項に記載のペプチド。
（項目６）
前記ペプチドは、そのＮ末端に共有結合しているアセチル基を含む、項目５に記載のペプチド。
（項目７）
前記ペプチドのＣ末端に共有結合している１つまたは複数の部分をさらに含み、前記１つまたは複数の部分が、システアミド基、システイン、チオール、アミド、ニトリロ三酢酸、カルボキシル基、直鎖状または分枝型Ｃ１〜Ｃ６アルキル基、一級または二級アミン、オシディック誘導体、脂質、リン脂質、脂肪酸、コレステロール、ポリエチレングリコール、核局在シグナル、核外移行シグナル、抗体またはその抗体断片、ペプチド、多糖類、および標的化分子からなる群から選択される、項目１〜６のいずれか一項に記載のペプチド。
（項目８）
前記ペプチドは、そのＣ末端に共有結合しているシステアミド基を含む、項目７に記載のペプチド。
（項目９）
炭化水素結合によって結合されている、３つまたは６つの残基によって隔てられている２つの残基を含む、項目１〜８のいずれか一項に記載のペプチド。
（項目１０）
【化８】
2018504896.tif 000004
のアミノ酸配列を含み、配列中、下付文字「Ｓ」の付いている残基が、前記炭化水素結合によって結合されている２つの残基である、項目９に記載のペプチド。
（項目１１）
項目１〜１０のいずれか一項に記載のペプチドとカーゴ分子とを含む複合体。
（項目１２）
前記カーゴ分子が核酸である、項目１１に記載の複合体。
（項目１３）
前記核酸が、ｓｉＲＮＡ、ｍｉＲＮＡ、ＤＮＡプラスミド、およびこれらの類似体からなる群から選択される、項目１２に記載の複合体。
（項目１４）
前記核酸がオリゴヌクレオチドである、項目１２に記載の複合体。
（項目１５）
前記核酸が、一本鎖ＲＮＡ、一本鎖ＤＮＡ、二本鎖ＲＮＡ、二本鎖ＤＮＡ、およびこれらの誘導体からなる群から選択される、項目１２〜１４のいずれか一項に記載の複合体。
（項目１６）
前記核酸が、長さ約２〜約４０ヌクレオチドである、項目１２〜１５のいずれか一項に記載の複合体。
（項目１７）
前記核酸が、長さ約１００ヌクレオチドまでである、項目１２〜１５のいずれか一項に記載の複合体。
（項目１８）
前記核酸が、長さ約１００ヌクレオチドより長い、項目１２〜１３および１５のいずれか一項に記載の複合体。
（項目１９）
前記ＤＮＡプラスミドが、標的抗原と特異的に結合する細胞外抗原結合ドメインと、膜貫通ドメインと、細胞内シグナル伝達ドメインとを含むキメラ抗原受容体をコードする、項目１３に記載の複合体。
（項目２０）
前記標的抗原が、ＣＤ１９、ＣＤ２０、ＣＤ２８、ＯＸ４０、ＧＩＴＲ、ＣＤ１３７、ＣＤ２７、ＨＶＥＭ、ＢＣＭＡ、ＣＤ７０、ＣＤ７４、ＣＤ３８、ＣＤ１３８、ＣＤ３３、Ｌｅｗｉｓ−Ｙ、ＣＤ１２３、ＣＤ４４ｖ６およびＣＳ１からなる群から選択される、項目１９に記載の複合体。
（項目２１）
項目１〜１０のいずれか一項に記載のペプチドとカーゴ分子とを含むナノ粒子。
（項目２２）
前記カーゴ分子が核酸である、項目２１に記載のナノ粒子。
（項目２３）
前記核酸が、ｓｉＲＮＡ、ｍｉＲＮＡ、ＤＮＡプラスミド、およびこれらの類似体からなる群から選択される、項目２２に記載のナノ粒子。
（項目２４）
前記核酸がオリゴヌクレオチドである、項目２２に記載のナノ粒子。
（項目２５）
前記核酸が、一本鎖ＲＮＡ、一本鎖ＤＮＡ、二本鎖ＲＮＡ、二本鎖ＤＮＡ、およびこれらの誘導体からなる群から選択される、項目２２〜２４のいずれか一項に記載のナノ粒子。
（項目２６）
前記核酸が、長さ約２〜約４０ヌクレオチドである、項目２２〜２５のいずれか一項に記載のナノ粒子。
（項目２７）
前記核酸が、長さ約１００ヌクレオチドまでである、項目２２〜２３のいずれか一項に記載のナノ粒子。
（項目２８）
前記核酸が、長さ約１００ヌクレオチドより長い、項目２２、２３および２５のいずれか一項に記載のナノ粒子。
（項目２９）
前記ＤＮＡプラスミドが、標的抗原と特異的に結合する細胞外抗原結合ドメインと、膜貫通ドメインと、細胞内シグナル伝達ドメインとを含むキメラ抗原受容体をコードする、項目２３に記載のナノ粒子。
（項目３０）
前記標的抗原が、ＣＤ１９、ＣＤ２０、ＣＤ２８、ＯＸ４０、ＧＩＴＲ、ＣＤ１３７、ＣＤ２７、ＨＶＥＭ、ＢＣＭＡ、ＣＤ７０、ＣＤ７４、ＣＤ３８、ＣＤ１３８、ＣＤ３３、Ｌｅｗｉｓ−Ｙ、ＣＤ１２３、ＣＤ４４ｖ６およびＣＳ１からなる群から選択される、項目２９に記載のナノ粒子。
（項目３１）
前記ナノ粒子中の前記カーゴ分子の前記ペプチドに対するモル比が、約１：１〜約１：８０である、項目２１〜３０のいずれか一項に記載のナノ粒子。
（項目３２）
前記ナノ粒子中の前記カーゴ分子の前記ペプチドに対するモル比が、約１：５〜約１：４０である、項目３１に記載のナノ粒子。
（項目３３）
前記カーゴ分子が、集合分子と複合体化されて前記ナノ粒子のコアを形成する、項目２１〜３２のいずれか一項に記載のナノ粒子。
（項目３４）
前記集合分子が、ペプチド、タンパク質、抗体、脂質、リン脂質、ポリマー、アプタマー、ナノ粒子、リポソーム、デンドリマー、ポリメロソーム、ウイルスベクター、およびミセルからなる群から選択される、項目３３に記載のナノ粒子。
（項目３５）
前記集合分子が、項目１〜１０のいずれか一項に記載のペプチドである、項目３３に記載のナノ粒子。
（項目３６）
前記集合分子が、項目１〜１０のいずれか一項に記載のペプチドでない、項目３３に記載のナノ粒子。
（項目３７）
表面層をさらに含む、項目２１〜３６のいずれか一項に記載のナノ粒子。
（項目３８）
前記表面層が、項目１〜１０のいずれか一項に記載のペプチドを含む、項目３７に記載のナノ粒子。
（項目３９）
前記表面層が、項目１〜１０のいずれか一項に記載のペプチドでない細胞透過性ペプチドを含む、項目３７に記載のナノ粒子。
（項目４０）
中間層をさらに含む、項目３７〜３９のいずれか一項に記載のナノ粒子。
（項目４１）
前記中間層が、項目１〜１０のいずれか一項に記載のペプチドを含む、項目４０に記載のナノ粒子。
（項目４２）
前記中間層が、項目１〜１０のいずれか一項に記載のペプチドでない細胞透過性ペプチドを含む、項目４０に記載のナノ粒子。
（項目４３）
表面に標的化部分を含む、項目２１〜４２のいずれか一項に記載のナノ粒子。
（項目４４）
前記標的化部分が、ペプチドに結合している、項目４３に記載のナノ粒子。
（項目４５）
前記ペプチドが、前記標的化部分に共有結合している、項目４４に記載のナノ粒子。
（項目４６）
前記標的化部分が、前記ナノ粒子を組織に標的化する、項目４３〜４５のいずれか一項に記載のナノ粒子。
（項目４７）
複数のカーゴ分子を含む、項目２１〜４６のいずれか一項に記載のナノ粒子。
（項目４８）
前記ナノ粒子の平均直径が、約１０ｎｍ〜約３００ｎｍである、項目２１〜４７のいずれか一項に記載のナノ粒子。
（項目４９）
前記ナノ粒子の前記平均直径が、約５０ｎｍ〜約２００ｎｍである、項目４８に記載のナノ粒子。
（項目５０）
前記ナノ粒子の前記平均直径が、約８０ｎｍ〜約１４０ｎｍである、項目４９に記載のナノ粒子。
（項目５１）
ゼータ電位の絶対値が約３０ｍＶ未満である、項目２１〜５０のいずれか一項に記載のナノ粒子。
（項目５２）
前記ゼータ電位の前記絶対値が約１０ｍＶ未満である、項目５１に記載のナノ粒子。
（項目５３）
項目１１〜２０のいずれか一項に記載の複合体または項目２１〜５２のいずれか一項に記載のナノ粒子と薬学的に許容される担体とを含む医薬組成物。
（項目５４）
静脈内、腫瘍内、動脈内、局所、眼内、眼科的、頭蓋内、髄腔内、小胞内、皮内、皮下、筋肉内、鼻腔内、気管内、肺、空洞内または経口投与用に製剤化される、項目５３に記載の医薬組成物。
（項目５５）
前記薬学的に許容される担体が、糖またはタンパク質である、項目５３に記載の医薬組成物。
（項目５６）
前記糖が、スクロース、グルコース、マンニトールおよびこれらの組合せからなる群から選択され、約５％〜約２０％の濃度で前記医薬組成物中に存在する、項目５５に記載の医薬組成物。
（項目５７）
前記タンパク質がアルブミンである、項目５５に記載の医薬組成物。
（項目５８）
凍結乾燥される、項目５３〜５７のいずれか一項に記載の医薬組成物。
（項目５９）
項目２１〜５２のいずれか一項に記載のナノ粒子を調製する方法であって、
ａ）項目１〜１０のいずれか一項に記載のペプチドを含む組成物を、前記カーゴ分子を含む組成物と併せて混合物を形成するステップ、および
ｂ）前記混合物をインキュベートして前記ナノ粒子を形成するステップ
を含む方法。
（項目６０）
個体の疾患を処置する方法であって、有効量の項目５３〜５７のいずれか一項に記載の医薬組成物を前記個体に投与するステップを含む方法。
（項目６１）
前記疾患が、がん、糖尿病、炎症性疾患、線維症、ウイルス感染性疾患、遺伝性疾患、ならびに老齢および変性疾患からなる群から選択される、項目６０に記載の方法。
（項目６２）
前記疾患が、がんである、項目６１に記載の方法。
（項目６３）
前記がんが、固形腫瘍であり、前記医薬組成物が、増殖因子およびサイトカイン、細胞表面受容体、シグナル伝達分子およびキナーゼ、転写因子および転写の他の調節因子、タンパク質発現および修飾の制御因子ならびにアポトーシスおよび転移の制御因子からなる群から選択される１つまたは複数のタンパク質の発現を調節する、項目６２に記載の方法。
（項目６４）
前記１つまたは複数のタンパク質のうちの１つが、ＥＧＦ、ＶＥＧＦ、ＦＧＦ、ＨＧＦ、ＨＤＧＦ、ＩＧＦ、ＰＤＧＦ、ＴＧＦ−α、ＴＧＦ−β、ＴＮＦ−αおよびｗｎｔからなる群から選択される増殖因子またはサイトカインである、項目６３に記載の方法。
（項目６５）
前記１つまたは複数のタンパク質のうちの１つが、ＥＲ、ＰＲ、Ｈｅｒ２、Ｈｅｒ３、アンジオポエチン受容体、ＥＧＦＲ、ＦＧＦＲ、ＨＧＦＲ、ＨＤＧＦＲ、ＩＧＦＲ、ＫＧＦＲ、ＭＳＦＲ、ＰＤＧＦＲ、ＴＧＦＲ、ＶＥＧＦＲ１、ＶＥＧＦＲ２、ＶＥＧＦＲ３、Ｆｒｉｚｚｌｅｄファミリー受容体（ＦＺＤ−１〜１０）、Ｓｍｏｏｔｈｅｎｅｄ、ＰａｔｃｈｅｄおよびＣＸＣＲ４からなる群から選択される細胞表面受容体である、項目６３に記載の方法。
（項目６６）
前記１つまたは複数のタンパク質のうちの１つが、ＫＲＡＳ、ＮＲＡＳ、ＲＡＦ、ＭＥＫ、ＭＥＫＫ、ＭＡＰＫ、ＭＫＫ、ＥＲＫ、ＪＮＫ、ＪＡＫ、ＰＫＡ、ＰＫＣ、ＰＩ３Ｋ、Ａｋｔ、ｍＴＯＲ、Ｒａｐｔｏｒ、Ｒｉｃｔｏｒ、ＭＬＳＴ８、ＰＲＡＳ４０、ＤＥＰＴＯＲ、ＭＳＩＮ１、Ｓ６キナーゼ、ＰＤＫ１、ＢＲＡＦ、ＦＡＫ、Ｓｒｃ、Ｆｙｎ、Ｓｈｃ、ＧＳＫ、ＩＫＫ、ＰＬＫ−１、サイクリン依存性キナーゼ（Ｃｄｋ１〜１３）、ＣＤＫ活性化キナーゼ、ＡＬＫ／Ｍｅｔ、Ｓｙｋ、ＢＴＫ、Ｂｃｒ−Ａｂｌ、ＲＥＴ、β−カテニン、Ｍｃｌ−１およびＰＫＮ３からなる群から選択されるシグナル伝達分子またはキナーゼである、項目６３に記載の方法。
（項目６７）
前記１つまたは複数のタンパク質のうちの１つが、ＡＴＦ−２、Ｃｈｏｐ、ｃ−Ｊｕｎ、ｃ−Ｍｙｃ、ＤＰＣ４、Ｅｌｋ−１、Ｅｔｓ１、Ｍａｘ、ＭＥＦ２Ｃ、ＮＦＡＴ４、Ｓａｐ１ａ、ＳＴＡＴ、Ｔａｌ、ｐ５３、ＣＲＥＢ、Ｍｙｃ、ＮＦ−κＢ、ＨＤＡＣ、ＨＩＦ−１αおよびＲＲＭ２からなる群から選択される転写因子または転写の他の調節因子である、項目６３に記載の方法。
（項目６８）
前記１つまたは複数のタンパク質のうちの１つが、ユビキチンリガーゼ、ＬＭＰ２、ＬＭＰ７およびＭＥＣＬ−１からなる群から選択される、タンパク質発現または修飾の制御因子である、項目６３に記載の方法。
（項目６９）
前記１つまたは複数のタンパク質のうちの１つが、ＸＩＡＰ、Ｂｃｌ−２、オステオポンチン、ＳＰＡＲＣ、ＭＭＰ−２、ＭＭＰ−９、ｕＰＡＲからなる群から選択される、アポトーシスまたは転移の制御因子である、項目６３に記載の方法。
（項目７０）
前記がんが、固形腫瘍であり、前記医薬組成物が、腫瘍形成および／または進行に関与する１つまたは複数のタンパク質をコードする核酸を含む、項目６２に記載の方法。
（項目７１）
腫瘍形成および／または進行に関与する前記１つまたは複数のタンパク質が、ＩＬ−２、ＩＬ−１２、インターフェロン−ガンマ、ＧＭ−ＣＳＦ、Ｂ７−１、カスパーゼ−９、ｐ５３、ＭＵＣ−１、ＭＤＲ−１、ＨＬＡ−Ｂ７／ベータ２−ミクログロブリン、Ｈｅｒ２、Ｈｓｐ２７、チミジンキナーゼおよびＭＤＡ−７からなる群から選択される、項目７０に記載の方法。
（項目７２）
前記がんが、血液学的悪性腫瘍であり、前記医薬組成物が、血液学的悪性腫瘍の発症および／または進行に関与する１つまたは複数のタンパク質の発現を調節する、項目６２に記載の方法。
（項目７３）
血液学的悪性腫瘍の発症および／または進行に関与する前記１つまたは複数のタンパク質が、ＧＬＩ１、ＣＴＮＮＢ１、ｅＩＦ５Ａ、変異型ＤＤＸ３Ｘ、ヘキソキナーゼＩＩ、ヒストンメチルトランスフェラーゼＥＺＨ２、ＡＲＫ５、ＡＬＫ、ＭＵＣ１、ＨＭＧＡ２、ＩＲＦ１、ＲＰＮ１３、ＨＤＡＣ１１、Ｒａｄ５１、Ｓｐｒｙ２、ｍｉｒ−１４６ａ、ｍｉｒ−１４６ｂ、サバイビン、ＭＤＭ２、ＭＣＬ１、ＣＭＹＣ、ＸＢＰ１（スプライス型および非スプライス型）、ＳＬＡＭＦ７、ＣＳ１、Ｅｒｂｂ４、Ｃｘｃｒ４（ワルデンストレームマクログロブリン血症）、Ｍｙｃ、Ｂｃｌ２、Ｐｒｄｘ１およびＰｒｄｘ２（バーキットリンパ腫）、Ｂｃｌ６、Ｉｄｈ１、Ｉｄｈ２、Ｓｍａｄ、Ｃｃｎｄ２、サイクリンｄ１〜２、Ｂ７−ｈ１（ｐｄｌ−１）およびＰｙｋ２からなる群から選択される、項目７２に記載の方法。
（項目７４）
前記疾患が、ウイルス感染症であり、前記医薬組成物が、前記ウイルス感染性疾患の発症および／または進行に関与する１つまたは複数のタンパク質の発現を調節する、項目６１に記載の方法。
（項目７５）
前記ウイルス感染性疾患の発症および／または進行に関与する前記１つまたは複数のタンパク質が、ＲＳＶヌクレオカプシド、Ｐｒｅ−ｇｅｎ／Ｐｒｅ−Ｃ、Ｐｒｅ−Ｓ１、Ｐｒｅ−Ｓ２／Ｓ、Ｘ、ＨＢＶ保存配列、ＨＩＶ  Ｔａｔ、ＨＩＶ  ＴＡＲ  ＲＮＡ、ヒトＣＣＲ５、ｍｉＲ−１２２、ＥＢＯＶポリメラーゼＬ、ＶＰ２４、ＶＰ４０、ＧＰ／ｓＧＰ、ＶＰ３０、ＶＰ３５、ＮＰＣ１およびＴＩＭ−１からなる群から選択される、項目７４に記載の方法。
（項目７６）
前記疾患が、遺伝性疾患であり、前記医薬組成物が、前記遺伝性疾患の発症および／または進行に関与する１つまたは複数のタンパク質の発現を調節する、項目６１に記載の方法。
（項目７７）
前記遺伝性疾患の発症および／または進行に関与する前記１つまたは複数のタンパク質が、トランスサイレチン、ＭＤＳ１−ＥＶＩ１、ＰＲＤＭ１６、ＳＥＴＢＰ１、β−グロビンおよびＬＰＬからなる群から選択される、項目７６に記載の方法。
（項目７８）
前記疾患が、老齢または変性疾患であり、前記医薬組成物が、前記老齢または変性疾患の発症および／または進行に関与する１つまたは複数のタンパク質の発現を調節する、項目６１に記載の方法。
（項目７９）
前記老齢または変性疾患の発症および／または進行に関与する前記１つまたは複数のタンパク質が、ケラチンＫ６Ａ、ケラチンＫ６Ｂ、ケラチン１６、ケラチン１７、ｐ５３、β−２アドレナリン受容体（ＡＤＲＢ２）、ＴＲＰＶ１、ＶＥＧＦ、ＶＥＧＦＲ、ＨＩＦ−１およびカスパーゼ−２からなる群から選択される、項目７８に記載の方法。
（項目８０）
前記疾患が、線維性または炎症性疾患であり、前記医薬組成物が、前記線維性または炎症性疾患の発症および／または進行に関与する２つまたはそれ超のタンパク質の発現を調節する、項目６１に記載の方法。
（項目８１）
前記線維性または炎症性疾患の発症および／または進行に関与する前記２つまたはそれ超のタンパク質が、ＳＰＡＲＣ、ＣＴＧＦ、ＴＧＦβ１、ＴＧＦβ受容体１、ＴＧＦβ受容体２、ＴＧＦβ受容体３、ＶＥＧＦ、アンジオテンシンＩＩ、ＴＩＭＰ、ＨＳＰ４７、トロンボスポンジン、ＣＣＮ１、ＬＯＸＬ２、ＭＭＰ２、ＭＭＰ９、ＣＣＬ２、アデノシン受容体Ａ２Ａ、アデノシン受容体Ａ２Ｂ、アデニリルシクラーゼ、Ｓｍａｄ  ３、Ｓｍａｄ  ４、Ｓｍａｄ  ７、ＳＯＸ９、アレスチン、ＰＤＣＤ４、ＰＡＩ−１、ＮＦ−κＢおよびＰＡＲＰ−１からなる群から選択される、項目８０に記載の方法。
（項目８２）
前記個体がヒトである、項目６０〜８１のいずれか一項に記載の方法。
（項目８３）
分子を細胞に送達する方法であって、前記細胞を項目１１〜２０のいずれか一項に記載の複合体または項目２１〜５２のいずれか一項に記載のナノ粒子と接触させるステップを含み、前記複合体またはナノ粒子が前記分子を含む、方法。
（項目８４）
前記細胞の前記ナノ粒子との前記接触が、ｉｎ  ｖｉｖｏで行われる、項目８３に記載の方法。
（項目８５）
前記細胞の前記ナノ粒子との前記接触が、ｅｘ  ｖｉｖｏで行われる、項目８３に記載の方法。
（項目８６）
前記細胞の前記ナノ粒子との前記接触が、ｉｎ  ｖｉｔｒｏで行われる、項目８３に記載の方法。
（項目８７）
前記細胞が、顆粒球、マスト細胞、単球、樹状細胞、Ｂ細胞、Ｔ細胞、またはナチュラルキラー細胞である、項目８３〜８６のいずれか一項に記載の方法。
（項目８８）
前記細胞がＴ細胞である、項目８７に記載の方法。
（項目８９）
前記分子が、標的抗原と特異的に結合する細胞外抗原結合ドメインと、膜貫通ドメインと、細胞内シグナル伝達ドメインとを含むキメラ抗原受容体をコードするプラスミドである、項目８７または８８に記載の方法。
（項目９０）
前記標的抗原が、がん関連抗原である、項目８９に記載の方法。
（項目９１）
前記複合体またはナノ粒子が、ｓｉＲＮＡをさらに含む、項目８９または９０に記載の方法。
（項目９２）
前記細胞を項目１１〜２０のいずれか一項に記載の複合体または項目２１〜５２のいずれか一項に記載のナノ粒子と接触させるステップをさらに含み、前記複合体またはナノ粒子がｓｉＲＮＡを含む、項目８９または９０に記載の方法。
（項目９３）
前記ｓｉＲＮＡが、ＰＤ−１、ＰＤ−Ｌ１、ＰＤ−Ｌ２、ＴＩＭ−３、ＢＴＬＡ、ＶＩＳＴＡ、ＬＡＧ−３またはＣＴＬＡ−４をコードするＲＮＡ分子を特異的に標的化する、項目９１または９２に記載の方法。
（項目９４）
前記分子がｓｉＲＮＡである、項目８３〜８８のいずれか一項に記載の方法。
（項目９５）
個体の疾患を処置する方法であって、
ａ）項目８３〜９４のいずれか一項に記載の方法に従って分子を細胞に送達することによって、前記分子を含む改変細胞を産生するステップであって、前記改変細胞が前記疾患の処置に有用である、ステップ、および
ｂ）前記改変細胞を前記個体に投与するステップ
を含む方法。
（項目９６）
前記改変細胞が、静脈内、動脈内、腹腔内、小胞内、皮下、髄腔内、肺内、筋肉内、気管内、眼内、経皮、経口または吸入経路によって投与される、項目９５に記載の方法。
（項目９７）
前記疾患が、がんである、項目９５または９６に記載の方法。
（項目９８）
前記個体がヒトである、項目９５〜９７のいずれか一項に記載の方法。
（項目９９）
核酸を安定化する方法であって、
ａ）項目１〜１０のいずれか一項に記載のペプチドを含む組成物を、前記核酸を含む組成物と併せて混合物を形成するステップ、および
ｂ）前記混合物をインキュベートして、前記核酸を含む複合体を形成するステップ
を含む方法。
（項目１００）
項目１〜１０のいずれか一項に記載のペプチドを含む組成物と、項目１１〜２０のいずれか一項に記載の複合体および／または項目２１〜５２のいずれか一項に記載のナノ粒子を調製するための説明書とを含むキット。
（項目１０１）
ペプチド、タンパク質、抗体、脂質、リン脂質、ポリマー、アプタマー、ナノ粒子、リポソーム、デンドリマー、ポリメロソーム、ウイルスベクター、およびミセルからなる群から選択される集合分子を含む組成物をさらに含む、項目１００に記載のキット。