【手続補正書】
【提出日】平成20年4月25日(2008.4.25)
【手続補正１】
【補正対象書類名】特許請求の範囲
【補正対象項目名】全文
【補正方法】変更
【補正の内容】
【特許請求の範囲】
【請求項１】
第１のストランドと第２のストランドを含み、該第１のストランド及び第２のストランドが独立して下記の化学式Ｉで表されることを特徴とする２本鎖オリゴヌクレオチド。
【化１】
2008501319.tif 000001
（式中
Ｘは、Ｈ、−Ｐ（Ｏ）（ＯＭ）２、−Ｐ（Ｏ）（ＯＭ）−Ｏ−Ｐ（Ｏ）（ＯＭ）２、−Ｐ（Ｏ）（Ｏアルキル）２、−Ｐ（Ｏ）（Ｏアルキル）−Ｏ−Ｐ（Ｏ）（Ｏアルキル）２、又は−Ａ６−［Ａ７−（Ａ５）ｗ］ｙであり；
Ｘ１は
【化２】
2008501319.tif 000002
又は−Ａ８−［Ａ９−（Ａ５）ｗ］ｙであり；
Ｚ１は、各出現について独立してＯ又はＳを表わし；
Ｚ２は、各出現について独立して−ＯＨ、−ＯＭ、−Ｏアルキル、−Ｏアリール、−Ｏアラルキル、−ＳＨ、−ＳＭ、−Ｓアルキル、−Ｓアリール、−Ｓアラルキル、−Ｎ（Ｒ３）Ｒ４、−（Ｃ（Ｒ１１）２）ｍＮ（Ｒ１１）２、−Ｎ（Ｒ１１）（Ｃ（Ｒ１１）２）ｍＮ（Ｒ１１）２、又はアルキルを表わし；
Ｒ１及びＲ２は各出現について独立してＨ、ＯＨ、Ｆ、−Ｏアルキル、−Ｏアリル、−Ｏ（ＣＲ１１）２）ｖＯＲ１１、−Ｏ（Ｃ（Ｒ１１）２）ｖＳＲ１１、−Ｏ（Ｃ（Ｒ１１）２）ｖＮ（Ｒ１１）２、−Ｏ（Ｃ（Ｒ１１）２）ｖＣ（Ｏ）Ｎ（Ｒ１１）２、−Ｎ（Ｒ１１）２、−Ｓ（Ｃ１−Ｃ６）アルキル、−Ｏ（Ｃ（Ｒ１１）２）ｖＯ（Ｃ１−Ｃ６）アルキル、−Ｏ（Ｃ（Ｒ１１）２）ｖＳ（Ｃ１−Ｃ６）アルキル、−Ｏ（Ｃ（Ｒ１１）２）ｖＯ（Ｃ（Ｒ１１）２）ｖＮ（（Ｃ１−Ｃ６）アルキル）２、−Ｏ（Ｃ（Ｒ１１）２）ｖＯＮ（（Ｃ１−Ｃ６）アルキル）２、又は−Ｏ−Ａ１０−［Ａ１１−（Ａ５）ｗ］ｙを表わし；
Ｒ３及びＲ４は、Ｈ又はアルキルを表わすか；そうでなければＲ３及びＲ４は一緒になって３−、４−、５−、６−又は７−員環を形成し；
Ｒ５は各出現について独立してＨ、ＯＨ、Ｆ、−Ｏアルキル、−Ｏアリル、−Ｏ（Ｃ（Ｒ１１）２）ｖＯＲ１１、−Ｏ（Ｃ（Ｒ１１）２）ｖＳＲ１１、−Ｏ（Ｃ（Ｒ１１）２）ｖＮ（Ｒ１１）２、−Ｏ（Ｃ（Ｒ１１）２）ｖＣ（Ｏ）Ｎ（Ｒ１１）２、−Ｎ（Ｒ１１）２、−Ｓ（Ｃ１−Ｃ６）アルキル、−Ｏ（Ｃ（Ｒ１１）２）ｖＯ（Ｃ１−Ｃ６）アルキル、−Ｏ（Ｃ（Ｒ１１）２）ｖＳ（Ｃ１−Ｃ６）アルキル、−Ｏ（Ｃ（Ｒ１１）２）ｖＯ（Ｃ（Ｒ１１）２）ｖＮ（（Ｃ１−Ｃ６）アルキル）２、又は−Ｏ（Ｃ（Ｒ１１）２）ｖＯＮ（（Ｃ１−Ｃ６）アルキル）２を表わし；
Ｒ６は、各出現について独立してＨ、アルキル又は−ＮＨＣＨ２ＣＨ＝ＣＨ２を表わし；
Ｒ７は、各出現について独立してＨ、アルキル、シクロアルキル、ヘテロアルキル、アリール、アラルキル、アシル、シリル又はＢ３を表わし；
Ｒ８は、各出現について独立して水素、アルキル、アリール、アラルキル、アシル、又はシリルを表わし；
Ｒ９は、各出現について独立して水素、アルキル、アリール、アラルキル、アシル、アルキルスルホニル、アルキルスルホキシド、アリールスルホニル、アリールスルホキシド又はシリルを表わし；
Ｒ１０はシクロアルキル、ヘテロシクロアルキル、アリール又はヘテロアリールであり；
Ｒ１１は各出現について独立して水素又はアルキルを表わし；
ｎ１及びｎ２は独立して０以上２１以下を表わし；
ｍは各出現について独立して１、２、３、４、５、６、７又は８を表わし；
ｍ１は各出現について独立して０、１、２、３、４、５、６、７又は８を表わし；
ｖは各出現について独立して１、２、３、又は４を表わし；
ｗは、原子価の法則に合致して各出現について独立して１、２又は３を表わし；
ｙは、原子価の法則に合致して各出現について独立して１、２、３、４又は５を表わし；
Ｍは各出現について独立して＋１という全体的電荷をもつアルカリ金属又は遷移金属を表わし；
Ａ１は各出現について独立して
【化３】
2008501319.tif 000003
を表わし；
Ａ２は各出現について独立して
【化４】
2008501319.tif 000004
を表わし；
Ａ３は各出現について独立して
【化５】
2008501319.tif 000005
を表わし；
Ａ４は各出現について独立して１つの結合、アルキルジラジカル、ヘテロアルキルジラジカル、アルケニルジラジカル、アルキニルジラジカル、アルキルアルキニルジラジカル、アミノアルキルジラジカル、チオエーテル、−Ｃ（Ｏ）−、−Ｓ（Ｏ）−、−Ｓ（Ｏ）２−、Ｂ１Ｃ（Ｒ２）Ｂ２、Ｂ１Ｃ（Ｒ）（Ｂ２）２、Ｂ１Ｃ（Ｂ２）３、Ｂ１Ｎ（Ｒ）（Ｂ２）、Ｂ１Ｎ（Ｂ２）２を表わすか又は、
【化６】
2008501319.tif 000006
という式を有し；
Ｂ１はＡ３とＡ４の間の結合であり；
Ｂ２はＡ４とＡ５の間の結合であり；
Ｒは各出現について独立して水素又はアルキルを表わし；
Ａ５はアラルキルであり；
Ａ６は１つの結合、アルキルジラジカル、ヘテロアルキルジラジカル、アルケニルジラジカル、アミノアルキル、−Ｃ（Ｏ）−、−Ｓ（Ｏ）−、−Ｓ（Ｏ２）−であるか又は
【化７】
2008501319.tif 000007
という式を有し；
Ｂ３は、Ａ６とＡ７の間の結合であり；
Ｂ４は、Ａ６とＡ１の間の結合であり；
ｎ３は、各出現について独立して１以上１５以下を表わし；
ｎ４は、原子価の法則に合致して１、２、３、４又は５であり、
Ａ７は１つの結合、アルキルジラジカル、ヘテロアルキルジラジカル、−Ｃ（Ｏ）−、−Ｓ（Ｏ）−、−Ｓ（Ｏ）２−、Ｂ３Ｃ（Ｒ）２Ｂ５、Ｂ３Ｃ（Ｒ）（Ｂ５）２、Ｂ３Ｃ（Ｂ５）３、Ｂ３Ｎ（Ｒ）（Ｂ５）、Ｂ３Ｎ（Ｂ５）２であるか又は、
【化８】
2008501319.tif 000008
という式を有し；
ｐは各出現について独立して１、２、３又は４を表わし；
Ｂ５はＡ５とＡ７の間の結合であり；
Ａ８は、
【化９】
2008501319.tif 000009
（式中Ｒ１４はＨ、アルキル、シクロアルキル、ヘテロアルキル、アリール、アラルキル、アシル、シリル又はＡ８とＡ９の間の結合である）
という式、又は
【化１０】
2008501319.tif 000010
という式を有し；
Ｘ２は１つの結合であるか又は式
【化１１】
2008501319.tif 000011
を有し；
Ｂ６はＡ８とＡ１の間の結合であり；
Ｂ７はＡ８とＡ９の間の結合であり；
Ａ９は１つの結合、アルキルジラジカル、ヘテロアルキルジラジカル、−Ｃ（Ｏ）−、−Ｓ（Ｏ）−、−Ｓ（Ｏ）２−、Ｂ７Ｃ（Ｒ）２Ｂ８、Ｂ７Ｃ（Ｒ）（Ｂ８）２、Ｂ７Ｃ（Ｂ８）３、Ｂ７Ｎ（Ｒ）（Ｂ８）、Ｂ７Ｎ（Ｂ８）２であるか又は、
【化１２】
2008501319.tif 000012
という式を有し；
Ｂ８はＡ５とＡ９の間の結合であり；
Ａ１０は１つの結合であるか又は、
【化１３】
2008501319.tif 000013
という式を有し；
Ｒ１２及びＲ１３は各出現について独立してＨ、アルキル、シクロアルキル、ヘテロアルキル、アリール、アラルキル、アシル、シリル、又はＢ９を表わし；
Ｂ９はＡ１０とＡ１１の間の結合であり；
Ｂ１０はＡ１０とＯの間の結合であり；
Ａ１１は１つの結合、アルキルジラジカル、ヘテロアルキルジラジカル、−Ｃ（Ｏ）−、−Ｓ（Ｏ）−、−Ｓ（Ｏ）２−、Ｂ９Ｃ（Ｒ２）Ｂ１１、Ｂ９Ｃ（Ｒ）（Ｂ１１）２、Ｂ９Ｃ（Ｂ１１）３、Ｂ９Ｎ（Ｒ）（Ｂ１１）、Ｂ９Ｎ（Ｂ１１）２であるか又は
【化１４】
2008501319.tif 000014
という式を有し；
Ｂ１１はＡ５とＡ１１の間の結合であり；かつ
Ａ５が少なくとも１回出現することを条件とする。）
【請求項２】
Ａ５が、−（Ｃ（Ｒ）２）ｍ−Ａ９９であり、式中Ａ９９は任意には置換されているフェニル、ナフチル、アントラセニル、フェナントレニル、ピレニル、ピリジニル、キノリニル、アクリジニル、フェナトリジニル、ピラジニル、ピリミジニル、ピリダジニル、キノキサリニル、キナゾリニル、１，７−フェナントロリニル、インドリル、チアナフテニル、ベンゾキサゾリル、ベンゾフラニル、１，２−ベンズイソキサゾリル、ベンズイミダゾリル、ピロリル、チオフェニル、イソキサゾリル、ピラゾリル、チアゾリル、イミダゾリル、又はテトラゾリルであることを特徴とする請求項１記載の２本鎖オリゴヌクレオチド。
【請求項３】
Ａ５が、以下の化学式IIを有することを特徴とする請求項１記載の２本鎖オリゴヌクレオチド。
【化１５】
2008501319.tif 000015
（式中
Ｒ１−IIＡ、Ｒ１−IIＢ、Ｒ２−II及びＲ３−IIが各出現について独立してＨ、ハロゲン、アミノ、ヒドロキシル、アルキル、アルコキシル、アミノアルキル、アルケニル、アルキニル、アリール、アラルキル、ヘテロアリール、ヘテロアラルキル、チオール、チオアルキル、シリル、ニトロ、ニトリル、アシル、アシルアミノ、−ＣＯＲ又は−ＣＯ２Ｒを表わす。）
【請求項４】
Ｒ１−IIＡがアルキルであることを特徴とする請求項３記載の２本鎖オリゴヌクレオチド。
【請求項５】
Ｒ１−IIＡが、メチル、エチル、プロピル、イソプロピル、ブチル、ｓｅｃ−ブチル、イソブチル又はｔｅｒｔ−ブチルであることを特徴とする請求項３記載の２本鎖オリゴヌクレオチド。
【請求項６】
Ｒ１−IIＡがメチルであることを特徴とする請求項３記載の２本鎖オリゴヌクレオチド。
【請求項７】
Ｒ１−IIＢが水素であることを特徴とする請求項３記載の２本鎖オリゴヌクレオチド。
【請求項８】
Ｒ１−IIＡがメチルであり、Ｒ１−IIＢが水素であることを特徴とする請求項３記載の２本鎖オリゴヌクレオチド。
【請求項９】
Ｒ２−IIが、水素、アルキル、ハロゲン、ヒドロキシル又はアミノであることを特徴とする請求項３記載の２本鎖オリゴヌクレオチド。
【請求項１０】
Ｒ２−IIがＨであることを特徴とする請求項３記載の２本鎖オリゴヌクレオチド。
【請求項１１】
Ｒ３−IIがアルコキシルであることを特徴とする請求項３記載の２本鎖オリゴヌクレオチド。
【請求項１２】
Ｒ３−IIが、メトキシ、エトキシ、プロポキシ、イソプロポキシ、ブトキシ、ｓｅｃ−ブトキシ、イソブトキシ又はｔｅｒｔ−ブトキシであることを特徴とする請求項３記載の２本鎖オリゴヌクレオチド。
【請求項１３】
Ｒ３−IIがメトキシであることを特徴とする請求項３記載の２本鎖オリゴヌクレオチド。
【請求項１４】
Ｒ１−IIＡがメチル、Ｒ１−IIＢがＨ、Ｒ２−IIがＨ、及びＲ３−IIがメトキシであることを特徴とする請求項３記載の２本鎖オリゴヌクレオチド。
【請求項１５】
Ｒ１−IIＡがメチル、Ｒ１−IIＢがＨ、Ｒ２−IIがＨ、Ｒ３−IIがメトキシであり、ｗが１、ｙが１、Ａ６が結合、Ａ８がＢ６−［Ｃ（Ｒ１４）２］ｎ３−Ｂ６、ｎ３が１、Ｒ１４がＡ８とＡ９の間の結合、Ａ１０が結合、Ａ７が−ＣＨ２−、Ａ９が結合、そしてＡ１１が−ＣＨ２−であることを特徴とする請求項３記載の２本鎖オリゴヌクレオチド。
【請求項１６】
Ａ５が以下の式IIIで表されることを特徴とする請求項１記載の２本鎖オリゴヌクレオチド。
【化１６】
2008501319.tif 000016
（式中
Ｒ１−IIIＡ、Ｒ１−IIIＢ、Ｒ２−III、及びＲ３−IIIが各出現について独立してＨ、ハロゲン、アミノ、ヒドロキシル、アルキル、アルコキシル、アミノアルキル、アルケニル、アルキニル、アリール、アラルキル、ヘテロアリール、ヘテロアラルキル、チオール、チオアルキル、シリル、ニトロ、ニトリル、アシル、アシルアミノ、−ＣＯＲ又は−ＣＯ２Ｒを表わす。）
【請求項１７】
Ｒ１−IIIＡがアルキルであることを特徴とする請求項１６記載の２本鎖オリゴヌクレオチド。
【請求項１８】
Ｒ１−IIIＡが、メチル、エチル、プロピル、イソプロピル、ブチル、ｓｅｃ−ブチル、イソブチル又はｔｅｒｔ−ブチルであることを特徴とする請求項１６記載の２本鎖オリゴヌクレオチド。
【請求項１９】
Ｒ１−IIIＡがメチルであることを特徴とする請求項１６記載の２本鎖オリゴヌクレオチド。
【請求項２０】
Ｒ１−IIIＢが水素であることを特徴とする請求項１６記載の２本鎖オリゴヌクレオチド。
【請求項２１】
Ｒ１−IIIＡがメチルであり、Ｒ１−IIIＢが水素であることを特徴とする請求項１６記載の２本鎖オリゴヌクレオチド。
【請求項２２】
Ｒ２−IIIが、水素、アルキル、ハロゲン、ヒドロキシル又はアミノであることを特徴とする請求項１６記載の２本鎖オリゴヌクレオチド。
【請求項２３】
Ｒ２−IIIがＨであることを特徴とする請求項１６記載の２本鎖オリゴヌクレオチド。
【請求項２４】
Ｒ３−IIIがアルキルであることを特徴とする請求項１６記載の２本鎖オリゴヌクレオチド。
【請求項２５】
Ｒ３−IIIが、メチル、エチル、プロピル、イソプロピル、ブチル、ｓｅｃ−ブチル、イソブチル、ｔｅｒｔ−ブチル、ペンチル、ヘキシル又はヘプチルであることを特徴とする請求項１６記載の２本鎖オリゴヌクレオチド。
【請求項２６】
Ｒ３−IIIがイソブチルであることを特徴とする請求項１６記載の２本鎖オリゴヌクレオチド。
【請求項２７】
Ｒ１−IIIＡがメチルであり、Ｒ１−IIIＢがＨ、Ｒ２−IIIがＨ、Ｒ３−IIIがイソブチルであることを特徴とする請求項１６記載の２本鎖オリゴヌクレオチド。
【請求項２８】
Ｒ１−IIIＡがメチル、Ｒ１−IIIＢがＨ、Ｒ２−IIIがＨ、Ｒ３−IIIがイソブチルであり、ｗが１、ｙが１、Ａ６が結合、Ａ８がＢ６−［Ｃ（Ｒ１４）２］ｎ３−Ｂ６、ｎ３が１、Ｒ１４がＡ８とＡ９の間の結合、Ａ１０が結合、Ａ７が−ＣＨ２−、Ａ９が結合、そしてＡ１１が−ＣＨ２−であることを特徴とする請求項１６記載の２本鎖オリゴヌクレオチド。
【請求項２９】
Ｒ２が各出現について独立して、Ｈ、ＯＨ、Ｆ、−Ｏアルキル又は−Ｎ（Ｒ１１）２を表わしていることを特徴とする請求項１記載の２本鎖オリゴヌクレオチド。
【請求項３０】
Ｒ２が各出現について独立して、Ｈ、ＯＨ、Ｆ、−ＯＣＨ３、−Ｏ（ＣＨ２）２ＯＲ１１、−Ｏ（ＣＨ２）２ＳＲ１１、−Ｏ（ＣＨ２）２Ｎ（Ｒ１１）２、−ＯＣＨ２Ｃ（Ｏ）Ｎ（Ｈ）ＣＨ３、−ＮＨ２、−Ｎ（ＣＨ３）２、−Ｎ（Ｈ）ＣＨ３、−ＳＣＨ３、−Ｏ（ＣＨ２）２ＯＣＨ３、−Ｏ（ＣＨ２）２ＳＣＨ３、−Ｏ（ＣＨ２）２Ｏ（ＣＨ２）２Ｎ（ＣＨ３）２、又は−Ｏ（ＣＨ２）２ＯＮ（ＣＨ３）２を表わしていることを特徴とする請求項１記載の２本鎖オリゴヌクレオチド。
【請求項３１】
Ｒ２が各出現について独立して、−ＮＨ２、−Ｎ（ＣＨ３）２又は−Ｎ（Ｈ）ＣＨ３を表わしていることを特徴とする請求項１記載の２本鎖オリゴヌクレオチド。
【請求項３２】
Ｒ５が各出現について独立して、Ｈ、ＯＨ、Ｆ、−ＯＣＨ３、−Ｏ（ＣＨ２）２ＯＲ１１、−Ｏ（ＣＨ２）２ＳＲ１１、−Ｏ（ＣＨ２）２Ｎ（Ｒ１１）２、−ＯＣＨ２Ｃ（Ｏ）Ｎ（Ｈ）ＣＨ３、−ＮＨ２、−Ｎ（ＣＨ３）２、−Ｎ（Ｈ）ＣＨ３、−ＳＣＨ３、−Ｏ（ＣＨ２）２ＯＣＨ３、−Ｏ（ＣＨ２）２ＳＣＨ３、−Ｏ（ＣＨ２）２Ｏ（ＣＨ２）２Ｎ（ＣＨ３）２、又は−Ｏ（ＣＨ２）２ＯＮ（ＣＨ３）２を表わしていることを特徴とする請求項１記載の２本鎖オリゴヌクレオチド。
【請求項３３】
Ｒ５が各出現について独立して、−ＮＨ２、−Ｎ（ＣＨ３）２又はＮ（Ｈ）ＣＨ３を表わしていることを特徴とする請求項１記載の２本鎖オリゴヌクレオチド。
【請求項３４】
Ｚ２が各出現について独立して、−ＯＨ、−ＯＭ、−Ｏアルキル、−Ｏアリール又はＯアラルキルを表わしていることを特徴とする請求項１記載の２本鎖オリゴヌクレオチド。
【請求項３５】
Ａ４が各出現について独立して
【化１７】
2008501319.tif 000017
を表わしていることを特徴とする請求項１記載の２本鎖オリゴヌクレオチド。
【請求項３６】
Ａ４が各出現について独立して
【化１８】
2008501319.tif 000018
を表わし、
Ａ５が各出現について独立して
【化１９】
2008501319.tif 000019
を表わしていることを特徴とする請求項１記載の２本鎖オリゴヌクレオチド。
【請求項３７】
Ａ４が各出現について独立して
【化２０】
2008501319.tif 000020
を表わし、
Ａ５が各出現について独立して
【化２１】
2008501319.tif 000021
を表わしていることを特徴とする請求項１記載の２本鎖オリゴヌクレオチド。
【請求項３８】
Ａ６が各出現について独立して
【化２２】
2008501319.tif 000022
を表わしていることを特徴とする請求項１記載の２本鎖オリゴヌクレオチド。
【請求項３９】
Ａ７が各出現について独立して
【化２３】
2008501319.tif 000023
を表わしていることを特徴とする請求項１記載の２本鎖オリゴヌクレオチド。
【請求項４０】
Ａ９が各出現について独立して
【化２４】
2008501319.tif 000024
を表わしていることを特徴とする請求項１記載の２本鎖オリゴヌクレオチド。
【請求項４１】
Ａ１０が各出現について独立して
【化２５】
2008501319.tif 000025
を表わしていることを特徴とする請求項１記載の２本鎖オリゴヌクレオチド。
【請求項４２】
Ａ１１が各出現について独立して
【化２６】
2008501319.tif 000026
を表わしていることを特徴とする請求項１記載の２本鎖オリゴヌクレオチド。
【請求項４３】
ｎ１とｎ２の和が１７、１８、１９、２０、２１、２２又は２３であることを特徴とする請求項１記載の２本鎖オリゴヌクレオチド。
【請求項４４】
ｎ１とｎ２の和が２０であることを特徴とする請求項１記載の２本鎖オリゴヌクレオチド。
【請求項４５】
ｎ１とｎ２の和が２０であり、第１のストランドと第２のストランドは、前記第１のストランドと前記第２のストランドの上に２つのハイブリッド形成されていないヌクレオチドが存在するような形でハイブリッド形成されていることを特徴とする請求項１記載の２本鎖オリゴヌクレオチド。
【請求項４６】
ｎ１とｎ２の和が前記第１のストランドについては２０であり、ｎ１とｎ２の和が前記第２のストランドについて２２であることを特徴とする請求項１記載の２本鎖オリゴヌクレオチド。
【請求項４７】
前記第１のストランド及び前記第２のストランドが各々少なくとも１回のＡ５の出現を含んでいることを特徴とする請求項１記載の２本鎖オリゴヌクレオチド。
【請求項４８】
前記第１のストランドが少なくとも１回のＡ５の出現を含み、前記第２のストランドがこれを含まないことを特徴とする請求項１記載の２本鎖オリゴヌクレオチド。
【請求項４９】
以下の式IVで表わされる１本鎖オリゴヌクレオチド。
【化２７】
2008501319.tif 000027
（式中
Ｘは、Ｈ、−Ｐ（Ｏ）（ＯＭ）２、−Ｐ（Ｏ）（ＯＭ）−Ｏ−Ｐ（Ｏ）（ＯＭ）２、−Ｐ（Ｏ）（Ｏアルキル）２、−Ｐ（Ｏ）（Ｏアルキル）−Ｏ−Ｐ（Ｏ）（Ｏアルキル）２、又は−Ａ６−［Ａ７−（Ａ５）ｗ］ｙであり、
Ｘ１は
【化２８】
2008501319.tif 000028
又は−Ａ８−［Ａ９−（Ａ５）ｗ］ｙであり；
Ｚ１は、各出現について独立してＯ又はＳを表わし；
Ｚ２は、各出現について独立して−ＯＨ、−ＯＭ、−Ｏアルキル、−Ｏアリール、−Ｏアラルキル、−ＳＨ、−ＳＭ、−Ｓアルキル、−Ｓアリール、−Ｓアラルキル、−Ｎ（Ｒ３）Ｒ４、−（Ｃ（Ｒ１１）２）ｍＮ（Ｒ１１）２、−Ｎ（Ｒ１１）（Ｃ（Ｒ１１）２）ｍＮ（Ｒ１１）２、又はアルキルを表わし；
Ｒ１及びＲ２は各出現について独立してＨ、ＯＨ、Ｆ、−Ｏアルキル、−Ｏアリル、−Ｏ（ＣＲ１１）２）ｖＯＲ１１、−Ｏ（Ｃ（Ｒ１１）２）ｖＳＲ１１、−Ｏ（Ｃ（Ｒ１１）２）ｖＮ（Ｒ１１）２、−Ｏ（Ｃ（Ｒ１１）２）ｖＣ（Ｏ）Ｎ（Ｒ１１）２、−Ｎ（Ｒ１１）２、−Ｓ（Ｃ１−Ｃ６）アルキル、−Ｏ（Ｃ（Ｒ１１）２）ｖＯ（Ｃ１−Ｃ６）アルキル、−Ｏ（Ｃ（Ｒ１１）２）ｖＳ（Ｃ１−Ｃ６）アルキル、−Ｏ（Ｃ（Ｒ１１）２）ｖＯ（Ｃ（Ｒ１１）２）ｖＮ（（Ｃ１−Ｃ６）アルキル）２、−Ｏ（Ｃ（Ｒ１１）２）ｖＯＮ（（Ｃ１−Ｃ６）アルキル）２、又は−Ｏ−Ａ１０−［Ａ１１−（Ａ５）ｗ］ｙを表わし；
Ｒ３及びＲ４は、Ｈ又はアルキルを表わすか；そうでなければＲ３及びＲ４は一緒になって３−、４−、５−、６−又は７−員環を形成し；
Ｒ５は各出現について独立してＨ、ＯＨ、Ｆ、−Ｏアルキル、−Ｏアリル、−Ｏ（Ｃ（Ｒ１１）２）ｖＯＲ１１、−Ｏ（Ｃ（Ｒ１１）２）ｖＳＲ１１、−Ｏ（Ｃ（Ｒ１１）２）ｖＮ（Ｒ１１）２、−Ｏ（Ｃ（Ｒ１１）２）ｖＣ（Ｏ）Ｎ（Ｒ１１）２、−Ｎ（Ｒ１１）２、−Ｓ（Ｃ１−Ｃ６）アルキル、−Ｏ（Ｃ（Ｒ１１）２）ｖＯ（Ｃ１−Ｃ６）アルキル、−Ｏ（Ｃ（Ｒ１１）２）ｖＳ（Ｃ１−Ｃ６）アルキル、−Ｏ（Ｃ（Ｒ１１）２）ｖＯ（Ｃ（Ｒ１１）２）ｖＮ（（Ｃ１−Ｃ６）アルキル）２、又は−Ｏ（Ｃ（Ｒ１１）２）ｖＯＮ（（Ｃ１−Ｃ６）アルキル）２を表わし；
Ｒ６は、各出現について独立してＨ、アルキル又は−ＮＨＣＨ２ＣＨ＝ＣＨ２を表わし；
Ｒ７は、各出現について独立してＨ、アルキル、シクロアルキル、ヘテロアルキル、アリール、アラルキル、アシル、シリル又はＢ３を表わし；
Ｒ８は、各出現について独立して水素、アルキル、アリール、アラルキル、アシル、又はシリルを表わし；
Ｒ９は、各出現について独立して水素、アルキル、アリール、アラルキル、アシル、アルキルスルホニル、アルキルスルホキシド、アリールスルホニル、アリールスルホキシド又はシリルを表わし；
Ｒ１０はシクロアルキル、ヘテロシクロアルキル、アリール又はヘテロアリールであり；
Ｒ１１は各出現について独立して水素又はアルキルを表わし；
ｎ１及びｎ２は独立して０以上２１以下を表わし；
ｍは各出現について独立して１、２、３、４、５、６、７又は８を表わし；
ｍ１は各出現について独立して０、１、２、３、４、５、６、７又は８を表わし；
ｖは各出現について独立して１、２、３、又は４を表わし；
ｗは、原子価の法則に合致して各出現について独立して１、２又は３を表わし；
ｙは、原子価の法則に合致して各出現について独立して１、２、３、４又は５を表わし；
Ｍは各出現について独立して＋１という全体的電荷をもつアルカリ金属又は遷移金属を表わし；
Ａ１は各出現について独立して
【化２９】
2008501319.tif 000029
を表わし；
Ａ２は各出現について独立して
【化３０】
2008501319.tif 000030
を表わし；
Ａ３は各出現について独立して
【化３１】
2008501319.tif 000031
を表わし；
Ａ４は各出現について独立して１つの結合、アルキルジラジカル、ヘテロアルキルジラジカル、アルケニルジラジカル、アルキニルジラジカル、アルキルアルキニルジラジカル、アミノアルキルジラジカル、チオエーテル、−Ｃ（Ｏ）−、−Ｓ（Ｏ）−、−Ｓ（Ｏ）２−、Ｂ１Ｃ（Ｒ２）Ｂ２、Ｂ１Ｃ（Ｒ）（Ｂ２）２、Ｂ１Ｃ（Ｂ２）３、Ｂ１Ｎ（Ｒ）（Ｂ２）、Ｂ１Ｎ（Ｂ２）２を表わすか又は、
【化３２】
2008501319.tif 000032
という式を有し；
Ｂ１はＡ３とＡ４の間の結合であり；
Ｂ２はＡ４とＡ５の間の結合であり；
Ｒは各出現について独立して水素又はアルキルを表わし；
Ａ５はアラルキルであり；
Ａ６は１つの結合、アルキルジラジカル、ヘテロアルキルジラジカル、アルケニルジラジカル、アミノアルキル、−Ｃ（Ｏ）−、−Ｓ（Ｏ）−、−Ｓ（Ｏ２）−であるか又は
【化３３】
2008501319.tif 000033
という式を有し；
Ｂ３は、Ａ６とＡ７の間の結合であり；
Ｂ４は、Ａ６とＡ１の間の結合であり；
ｎ３は、各出現について独立して１以上１５以下を表わし；
ｎ４は、原子価の法則に合致して１、２、３、４又は５であり、
Ａ７は１つの結合、アルキルジラジカル、ヘテロアルキルジラジカル、−Ｃ（Ｏ）−、−Ｓ（Ｏ）−、−Ｓ（Ｏ）２−、Ｂ３Ｃ（Ｒ）２Ｂ５、Ｂ３Ｃ（Ｒ）（Ｂ５）２、Ｂ３Ｃ（Ｂ５）３、Ｂ３Ｎ（Ｒ）（Ｂ５）、Ｂ３Ｎ（Ｂ５）２であるか又は、
【化３４】
2008501319.tif 000034
という式を有し；
ｐは各出現について独立して１、２、３又は４を表わし；
Ｂ５はＡ５とＡ７の間の結合であり；
Ａ８は、
【化３５】
2008501319.tif 000035
（式中Ｒ１４はＨ、アルキル、シクロアルキル、ヘテロアルキル、アリール、アラルキル、アシル、シリル又はＡ８とＡ９の間の結合である）
という式、又は
【化３６】
2008501319.tif 000036
という式を有し；
Ｘ２は１つの結合であるか又は式
【化３７】
2008501319.tif 000037
を有し；
Ｂ６はＡ８とＡ１の間の結合であり；
Ｂ７はＡ８とＡ９の間の結合であり；
Ａ９は１つの結合、アルキルジラジカル、ヘテロアルキルジラジカル、−Ｃ（Ｏ）−、−Ｓ（Ｏ）−、−Ｓ（Ｏ）２−、Ｂ７Ｃ（Ｒ）２Ｂ８、Ｂ７Ｃ（Ｒ）（Ｂ８）２、Ｂ７Ｃ（Ｂ８）３、Ｂ７Ｎ（Ｒ）（Ｂ８）、Ｂ７Ｎ（Ｂ８）２であるか又は、
【化３８】
2008501319.tif 000038
という式を有し；
Ｂ８はＡ５とＡ９の間の結合であり；
Ａ１０は１つの結合であるか又は、
【化３９】
2008501319.tif 000039
という式を有し；
Ｒ１２及びＲ１３は各出現について独立してＨ、アルキル、シクロアルキル、ヘテロアルキル、アリール、アラルキル、アシル、シリル、又はＢ９を表わし；
Ｂ９はＡ１０とＡ１１の間の結合であり；
Ｂ１０はＡ１０とＯの間の結合であり；
Ａ１１は１つの結合、アルキルジラジカル、ヘテロアルキルジラジカル、−Ｃ（Ｏ）−、−Ｓ（Ｏ）−、−Ｓ（Ｏ）２−、Ｂ９Ｃ（Ｒ２）Ｂ１１、Ｂ９Ｃ（Ｒ）（Ｂ１１）２、Ｂ９Ｃ（Ｂ１１）３、Ｂ９Ｎ（Ｒ）（Ｂ１１）、Ｂ９Ｎ（Ｂ１１）２であるか又は、
【化４０】
2008501319.tif 000040
という式を有し；
Ｂ１１はＡ５とＡ１１の間の結合であり；かつ
Ａ５が少なくとも１回出現することを条件とする。）
【請求項５０】
Ａ５が、−（Ｃ（Ｒ）２）ｍ−Ａ９９であり、式中Ａ９９は任意には置換されているフェニル、ナフチル、アントラセニル、フェナントレニル、ピレニル、ピリジニル、キノリニル、アクリジニル、フェナトリジニル、ピラジニル、ピリミジニル、ピリダジニル、キノキサリニル、キナゾリニル、１，７−フェナントロリニル、インドリル、チアナフテニル、ベンゾキサゾリル、ベンゾフラニル、１，２−ベンズイソキサゾリル、ベンズイミダゾリル、ピロリル、チオフェニル、イソキサゾリル、ピラゾリル、チアゾリル、イミダゾリル、又はテトラゾリルであることを特徴とする請求項４９記載の１本鎖オリゴヌクレオチド。
【請求項５１】
Ａ５が下記の化学式Ｖを有することを特徴とする請求項４９記載の１本鎖オリゴヌクレオチド。
【化４１】
2008501319.tif 000041
（式中
Ｒ１−ＶＡ、Ｒ１−ＶＢ、Ｒ２−Ｖ及びＲ３−Ｖが各出現について独立してＨ、ハロゲン、アミノ、ヒドロキシル、アルキル、アルコキシル、アミノアルキル、アルケニル、アルキニル、アリール、アラルキル、ヘテロアリール、ヘテロアラルキル、チオール、チオアルキル、シリル、ニトロ、ニトリル、アシル、アシルアミノ、−ＣＯＲ又は−ＣＯ２Ｒを表わす。）
【請求項５２】
Ｒ１−ＶＡがアルキルであることを特徴とする請求項５１記載の１本鎖オリゴヌクレオチド。
【請求項５３】
Ｒ１−ＶＡが、メチル、エチル、プロピル、イソプロピル、ブチル、ｓｅｃ−ブチル、イソブチル又はｔｅｒｔ−ブチルであることを特徴とする請求項５１記載の１本鎖オリゴヌクレオチド。
【請求項５４】
Ｒ１−ＶＡがメチルであることを特徴とする請求項５１記載の１本鎖オリゴヌクレオチド。
【請求項５５】
Ｒ１−ＶＢが水素であることを特徴とする請求項５１記載の１本鎖オリゴヌクレオチド。
【請求項５６】
Ｒ１−ＶＡがメチルであり、Ｒ１−ＶＢが水素であることを特徴とする請求項５１記載の１本鎖オリゴヌクレオチド。
【請求項５７】
Ｒ２−Ｖが水素、アルキル、ハロゲン、ヒドロキシル又はアミノであることを特徴とする請求項５１記載の１本鎖オリゴヌクレオチド。
【請求項５８】
Ｒ２−ＶがＨであることを特徴とする請求項５１記載の１本鎖オリゴヌクレオチド。
【請求項５９】
Ｒ３−Ｖがアルコキシルであることを特徴とする請求項５１記載の１本鎖オリゴヌクレオチド。
【請求項６０】
Ｒ３−Ｖが、メトキシ、エトキシ、プロポキシ、イソプロポキシ、ブトキシ、ｓｅｃ−ブトキシ、イソブトキシ又はｔｅｒｔ−ブトキシであることを特徴とする請求項５１記載の１本鎖オリゴヌクレオチド。
【請求項６１】
Ｒ３−Ｖがメトキシであることを特徴とする請求項５１記載の１本鎖オリゴヌクレオチド。
【請求項６２】
Ｒ１−ＶＡがメチル、Ｒ１−ＶＢがＨ、Ｒ２−ＶがＨ、及びＲ３−Ｖがメトキシであることを特徴とする請求項５１記載の１本鎖オリゴヌクレオチド。
【請求項６３】
Ｒ１−Ｖがメチル、Ｒ１−ＶＢがＨ、Ｒ２−ＶがＨ、Ｒ３−Ｖがメトキシであり、ｗが１、ｙが１、Ａ６が結合、Ａ８がＢ６−［Ｃ（Ｒ１４）２］ｎ３−Ｂ６、ｎ３が１、Ｒ１４がＡ８とＡ９の間の結合、Ａ１０が結合、Ａ７が−ＣＨ２−、Ａ９が結合、そしてＡ１１が−ＣＨ２−であることを特徴とする請求項５１記載の１本鎖オリゴヌクレオチド。
【請求項６４】
Ａ５が、下記の式VIで表されることを特徴とする請求項４９記載の１本鎖オリゴヌクレオチド。
【化４２】
2008501319.tif 000042
（式中
Ｒ１−VIＡ、Ｒ１−VIＢ、Ｒ２−VI、及びＲ３−VIが各出現について独立してＨ、ハロゲン、アミノ、ヒドロキシル、アルキル、アルコキシル、アミノアルキル、アルケニル、アルキニル、アリール、アラルキル、ヘテロアリール、ヘテロアラルキル、チオール、チオアルキル、シリル、ニトロ、ニトリル、アシル、アシルアミノ、−ＣＯＲ又は−ＣＯ２Ｒを表わす。）
【請求項６５】
Ｒ１−VIＡがアルキルであることを特徴とする請求項６４記載の１本鎖オリゴヌクレオチド。
【請求項６６】
Ｒ１−VIＡが、メチル、エチル、プロピル、イソプロピル、ブチル、ｓｅｃ−ブチル、イソブチル又はｔｅｒｔ−ブチルであることを特徴とする請求項６４記載の１本鎖オリゴヌクレオチド。
【請求項６７】
Ｒ１−VIＡがメチルであることを特徴とする請求項６４記載の１本鎖オリゴヌクレオチド。
【請求項６８】
Ｒ１−VIＢが水素であることを特徴とする請求項６４記載の１本鎖オリゴヌクレオチド。
【請求項６９】
Ｒ１−VIＡがメチルであり、Ｒ１−VIＢが水素であることを特徴とする請求項６４記載の１本鎖オリゴヌクレオチド。
【請求項７０】
Ｒ２−VIが水素、アルキル、ハロゲン、ヒドロキシル又はアミノであることを特徴とする請求項６４記載の１本鎖オリゴヌクレオチド。
【請求項７１】
Ｒ２−VIがＨであることを特徴とする請求項６４記載の１本鎖オリゴヌクレオチド。
【請求項７２】
Ｒ３−VIがアルキルであることを特徴とする請求項６４記載の１本鎖オリゴヌクレオチド。
【請求項７３】
Ｒ３−VIが、メチル、エチル、プロピル、イソプロピル、ブチル、ｓｅｃ−ブチル、イソブチル、ｔｅｒｔ−ブチル、ペンチル、ヘキシル又はヘプチルであることを特徴とする請求項６４記載の１本鎖オリゴヌクレオチド。
【請求項７４】
Ｒ３−VIがイソブチルであることを特徴とする請求項６４記載の１本鎖オリゴヌクレオチド。
【請求項７５】
Ｒ１−VIＡがメチルであり、Ｒ１−VIＢがＨ、Ｒ２−VIがＨ、Ｒ３−VIがイソブチルであることを特徴とする請求項６４記載の１本鎖オリゴヌクレオチド。
【請求項７６】
Ｒ１−VIＡがメチル、Ｒ１−VIＢがＨ、Ｒ２−VIがＨ、Ｒ３−VIがイソブチルであり、ｗが１、ｙが１、Ａ６が結合、Ａ８がＢ６−［Ｃ（Ｒ１４）２］ｎ３−Ｂ６、ｎ３が１、Ｒ１４がＡ８とＡ９の間の結合、Ａ１０が結合、Ａ７が−ＣＨ２−、Ａ９が結合、そしてＡ１１が−ＣＨ２−であることを特徴とする請求項６４記載の１本鎖オリゴヌクレオチド。
【請求項７７】
Ｒ２が各出現について独立して、Ｈ、ＯＨ、Ｆ、−Ｏアルキル又は−Ｎ（Ｒ１１）２を表わしていることを特徴とする請求項４９記載の１本鎖オリゴヌクレオチド。
【請求項７８】
Ｒ２が各出現について独立して、Ｈ、ＯＨ、Ｆ、−ＯＣＨ３、−Ｏ（ＣＨ２）２ＯＲ１１、−Ｏ（ＣＨ２）２ＳＲ１１、−Ｏ（ＣＨ２）２Ｎ（Ｒ１１）２、−ＯＣＨ２Ｃ（Ｏ）Ｎ（Ｈ）ＣＨ３、−ＮＨ２、−Ｎ（ＣＨ３）２、−Ｎ（Ｈ）ＣＨ３、−ＳＣＨ３、−Ｏ（ＣＨ２）２ＯＣＨ３、−Ｏ（ＣＨ２）２ＳＣＨ３、−Ｏ（ＣＨ２）２Ｏ（ＣＨ２）２Ｎ（ＣＨ３）２、又は−Ｏ（ＣＨ２）２ＯＮ（ＣＨ３）２を表わしていることを特徴とする請求項４９記載の１本鎖オリゴヌクレオチド。
【請求項７９】
Ｒ２が各出現について独立して、−ＮＨ２、−Ｎ（ＣＨ３）２又は−Ｎ（Ｈ）ＣＨ３を表わしていることを特徴とする請求項４９記載の１本鎖オリゴヌクレオチド。
【請求項８０】
Ｒ５が各出現について独立して、Ｈ、ＯＨ、Ｆ、−ＯＣＨ３、−Ｏ（ＣＨ２）２ＯＲ１１、−Ｏ（ＣＨ２）２ＳＲ１１、−Ｏ（ＣＨ２）２Ｎ（Ｒ１１）２、−ＯＣＨ２Ｃ（Ｏ）Ｎ（Ｈ）ＣＨ３、−ＮＨ２、−Ｎ（ＣＨ３）２、−Ｎ（Ｈ）ＣＨ３、−ＳＣＨ３、−Ｏ（ＣＨ２）２ＯＣＨ３、−Ｏ（ＣＨ２）２ＳＣＨ３、−Ｏ（ＣＨ２）２Ｏ（ＣＨ２）２Ｎ（ＣＨ３）２、又は−Ｏ（ＣＨ２）２ＯＮ（ＣＨ３）２を表わしていることを特徴とする請求項４９記載の１本鎖オリゴヌクレオチド。
【請求項８１】
Ｒ５が各出現について独立して、−ＮＨ２、−Ｎ（ＣＨ３）２又はＮ（Ｈ）ＣＨ３を表わしていることを特徴とする請求項４９記載の１本鎖オリゴヌクレオチド。
【請求項８２】
Ｚ２が各出現について独立して、−ＯＨ、−ＯＭ、−Ｏアルキル、−Ｏアリール又は−Ｏアラルキルを表わしていることを特徴とする請求項４９記載の１本鎖オリゴヌクレオチド。
【請求項８３】
Ａ４が各出現について独立して
【化４３】
2008501319.tif 000043
を表わしていることを特徴とする請求項４９記載の１本鎖オリゴヌクレオチド。
【請求項８４】
Ａ４が各出現について独立して
【化４４】
2008501319.tif 000044
を表わし、
Ａ５が各出現について独立して
【化４５】
2008501319.tif 000045
を表わしていることを特徴とする請求項４９記載の１本鎖オリゴヌクレオチド。
【請求項８５】
Ａ４が各出現について独立して
【化４６】
2008501319.tif 000046
を表わし、
Ａ５が各出現について独立して
【化４７】
2008501319.tif 000047
を表わしていることを特徴とする請求項４９記載の１本鎖オリゴヌクレオチド。
【請求項８６】
Ａ６が各出現について独立して
【化４８】
2008501319.tif 000048
を表わしていることを特徴とする請求項４９記載の１本鎖オリゴヌクレオチド。
【請求項８７】
Ａ７が各出現について独立して
【化４９】
2008501319.tif 000049
を表わしていることを特徴とする請求項４９記載の１本鎖オリゴヌクレオチド。
【請求項８８】
Ａ９が各出現について独立して
【化５０】
2008501319.tif 000050
を表わしていることを特徴とする請求項４９記載の１本鎖オリゴヌクレオチド。
【請求項８９】
Ａ１０が各出現について独立して
【化５１】
2008501319.tif 000051
を表わしていることを特徴とする請求項４９記載の１本鎖オリゴヌクレオチド。
【請求項９０】
Ａ１１が各出現について独立して
【化５２】
2008501319.tif 000052
を表わしていることを特徴とする請求項４９記載の１本鎖オリゴヌクレオチド。
【請求項９１】
ｎ１とｎ２の和が、１７、１８、１９、２０、２１、２２又は２３であることを特徴とする請求項４９記載の１本鎖オリゴヌクレオチド。
【請求項９２】
ｎ１とｎ２の和が２０であることを特徴とする請求項４９記載の１本鎖オリゴヌクレオチド。
【請求項９３】
Ａ５が少なくとも２回出現することを特徴とする請求項４９記載の１本鎖オリゴヌクレオチド。
【請求項９４】
Ａ５が少なくとも５回出現することを特徴とする請求項４９記載の１本鎖オリゴヌクレオチド。
【請求項９５】
Ａ５が少なくとも１０回出現することを特徴とする請求項４９記載の１本鎖オリゴヌクレオチド。
【請求項９６】
請求項１又は４９記載のオリゴヌクレオチドを含有する、望ましくない細胞増殖、関節炎、網膜血管新生、ウイルス感染、細菌感染、アメーバ感染、寄生虫感染、真菌感染、望ましくない免疫応答、喘息、狼瘡、多発性硬化症、糖尿病、急性疼痛、慢性疼痛、神経系疾患及びヘテロ接合性の喪失を特徴とする障害より成る群から選択された疾患を患う患者を治療するための組成物。
【請求項９７】
前記疾患が望ましくない細胞増殖であることを特徴とする請求項９６記載の組成物。
【請求項９８】
前記疾患が、睾丸癌、肺癌、乳癌、結腸癌、扁平上皮細胞癌腫、膵癌、白血病、黒色腫、バーキットリンパ腫、神経芽細胞腫、卵巣癌、前立腺癌、皮膚癌、非ホジキンリンパ腫、食道癌、子宮頸癌、基底細胞癌腫、腺癌腫、肝細胞癌腫、直腸結腸腺癌、肝癌、男性乳癌、食道の腺癌、胃の腺癌、結腸の腺癌、直腸の腺癌、胆嚢癌、過誤腫、神経膠腫、子宮内膜癌、急性白血病、慢性白血病、小児急性白血病、ユーイング肉腫、粘液性脂肪肉腫、脳腫瘍又は上皮由来の腫瘍であることを特徴とする請求項９６記載の組成物。
【請求項９９】
前記疾患が、関節リウマチ又は網膜血管新生であることを特徴とする請求項９６記載の組成物。
【請求項１００】
前記疾患がウイルス感染であることを特徴とする請求項９６記載の組成物。
【請求項１０１】
前記疾患が、ヒト乳頭腫ウイルス、ヒト免疫不全症ウイルス、Ａ型肝炎ウイルス、Ｂ型肝炎ウイルス、Ｃ型肝炎ウイルス、Ｄ型肝炎ウイルス、Ｅ型肝炎ウイルス、Ｆ型肝炎ウイルス、Ｇ型肝炎ウイルス、Ｈ型肝炎ウイルス、呼吸器合胞体ウイルス、単純ヘルペスウイルス、ヘルペスサイトメガロウイルス、ヘルペスエプスタインバールウイルス、カポジ肉腫関連ヘルペスウイルス、ＪＣウイルス、ミクソウイルス、ライノウイルス、コロナウイルス、西ナイルウイルス、セントルイス脳炎、ダニ媒介性脳炎ウイルス遺伝子、マリーバレー脳炎ウイルス遺伝子、デング熱ウイルス遺伝子、シミアンウイルス４０、ヒトＴ細胞白血病ウイルス、モロニーマウス白血病ウイルス、脳心筋炎ウイルス、麻疹ウイルス、水痘帯状疱疹ウイルス、アデノウイルス、黄熱病ウイルス、ポリオウイルス又はポックスウイルスを媒介とする障害であることを特徴とする請求項９６記載の組成物。
【請求項１０２】
前記疾患が、細菌感染、アメーバ感染、寄生虫感染又は真菌感染であることを特徴とする請求項９６記載の組成物。
【請求項１０３】
前記疾患が、マラリア原虫（ｐｌａｓｍｏｄｉｕｍ）、マイコバクテリウム・アルセランス（Ｍｙｃｏｂａｃｔｅｒｉｕｍ  ｕｌｃｅｒａｎｓ）、ヒト結核菌（Ｍｙｃｏｂａｃｔｅｒｉｕｍ  ｔｕｂｅｒｃｕｌｏｓｉｓ）、ハンセン菌（Ｍｙｃｏｂａｃｔｅｒｉｕｍ  ｌｅｐｒａｅ）、黄色ブドウ球菌（Ｓｔａｐｈｙｌｏｃｏｃｃｕｓ  ａｕｒｅｕｓ）、肺炎連鎖球菌（Ｓｔｒｅｐｔｏｃｏｃｃｕｓ  ｐｎｅｕｍｏｎｉａｅ）、化膿連鎖球菌（Ｓｔｒｅｐｔｏｃｏｃｃｕｓ  ｐｙｏｇｅｎｅｓ）、クラミジア肺炎病原体（Ｃｈｌａｍｙｄｉａ  ｐｎｅｕｍｏｎｉａｅ）又は肺炎マイコプラズマ（Ｍｙｃｏｐｌａｓｍａ  ｐｎｅｕｍｏｎｉａｅ）を媒介とする障害であることを特徴とする請求項９６記載の組成物。
【請求項１０４】
前記疾患が、望ましくない免疫応答、喘息、狼瘡、多発性硬化症又は糖尿病であることを特徴とする請求項９６記載の組成物。
【請求項１０５】
前記疾患が、虚血、再潅流傷害、移植臓器又は組織に対する応答、再狭窄又は炎症性大腸炎であることを特徴とする請求項９６記載の組成物。
【請求項１０６】
前記疾患が、急性疼痛又は慢性疼痛であることを特徴とする請求項９６記載の組成物。
【請求項１０７】
前記疾患が神経系疾患であることを特徴とする請求項９６記載の組成物。
【請求項１０８】
前記疾患が、アルツハイマー病、パーキンソン病又は神経変性トリヌクレオチド反復障害であることを特徴とする請求項９６記載の組成物。
【請求項１０９】
前記疾患が、ヘテロ接合性の喪失を特徴とする障害であることを特徴とする請求項９６記載の組成物。
【請求項１１０】
前記オリゴヌクレオチドが、請求項１記載の２本鎖オリゴヌクレオチドであることを特徴とする請求項９６記載の組成物。
【請求項１１１】
遺伝子サイレンシングのための組成物であって、請求項１又は４９記載のオリゴヌクレオチドを含有し、該オリゴヌクレオチドの治療上有効な量が哺乳動物細胞に投与され、望ましくない細胞増殖を促進する遺伝子、成長因子遺伝子、成長因子レセプタ遺伝子、キナーゼ遺伝子、Ｇタンパク質スーパーファミリー分子をコードする遺伝子、転写因子をコードする遺伝子、血管形成を媒介する遺伝子、ウイルス機能を媒介する細胞遺伝子のウイルス遺伝子、病原菌の遺伝子、病原アメーバの遺伝子、寄生性病原体の遺伝子、真菌病原体の遺伝子、望ましくない免疫応答を媒介する遺伝子、疼痛のプロセシングを媒介する遺伝子、神経系疾患を媒介する遺伝子、ヘテロ接合性の喪失を特徴とする細胞内に見られる対立遺伝子、又は多型遺伝子の１つの対立遺伝子の、遺伝子発現を抑制することを特徴とする組成物。
【請求項１１２】
前記オリゴヌクレオチドが請求項１記載の２本鎖オリゴヌクレオチドであることを特徴とする請求項１１１記載の組成物。
【請求項１１３】
遺伝子サイレンシングのための組成物であって、請求項１又は４９記載のオリゴヌクレオチドを含有し、該オリゴヌクレオチドの治療上有効な量が哺乳動物細胞に投与され、ＰＤＧＦベータ遺伝子、Ｅｒｂ−Ｂ遺伝子、Ｓｒｃ遺伝子、ＣＲＫ遺伝子、ＧＲＢ２遺伝子、ＲＡＳ遺伝子、ＭＥＫＫ遺伝子、ＪＮＫ遺伝子、ＲＡＦ遺伝子、Ｅｒｋ１／２遺伝子、ＰＣＮＡ（ｐ２１）遺伝子、ＭＹＢ遺伝子、ＪＵＮ遺伝子、ＦＯＳ遺伝子、ＢＣＬ−２遺伝子、サイクリンＤ遺伝子、ＶＥＧＦ遺伝子、ＥＧＦＲ遺伝子、サイクリンＡ遺伝子、サイクリンＥ遺伝子、ＷＮＴ−１遺伝子、ベータカテニン遺伝子、ｃ−ＭＥＴ遺伝子、ＰＫＣ遺伝子、ＮＦＫＢ遺伝子、ＳＴＡＴ３遺伝子、サービビン遺伝子、Ｈｅｒ２／Ｎｅｕ遺伝子、トポイソメラーゼＩ遺伝子、トポイソメラーゼIIアルファ遺伝子、ｐ７３遺伝子内の突然変異、ｐ２１（ＷＡＦ１／ＣＩＰ１）遺伝子内の突然変異、ｐ２７（ＫＩＰ１）遺伝子内の突然変異、ＰＰＭ１Ｄ遺伝子内の突然変異、ＲＡＳ遺伝子内の突然変異、カベオリンＩ遺伝子内の突然変異、ＭＩＢＩ遺伝子内の突然変異、ＭＴＡＩ遺伝子内の突然変異、Ｍ６８遺伝子内の突然変異、腫瘍抑制遺伝子内の突然変異、ｐ５３腫瘍抑制遺伝子内の突然変異、ｐ５３ファミリー成員ＤＮ−ｐ６３内の突然変異、ｐＲｂ腫瘍抑制遺伝子内の突然変異、ＡＰＣ１腫瘍抑制遺伝子内の突然変異、ＢＲＣＡ１腫瘍抑制遺伝子内の突然変異、ＰＴＥＮ腫瘍抑制遺伝子内の突然変異、ｍＬＬ融合遺伝子、ＢＣＲ／ＡＢＬ融合遺伝子、ＴＥＬ／ＡＭＬ１融合遺伝子、ＥＷＳ／ＦＬＩ１融合遺伝子、ＴＬＳ／ＦＵＳ１融合遺伝子、ＰＡＸ３／ＦＫＨＲ融合遺伝子、ＡＭＬ１／ＥＴＯ融合遺伝子、アルファｖ−インテグリン遺伝子、Ｆｌｔ−１レセプタ遺伝子、チューブリン遺伝子、ヒト乳頭腫ウイルス遺伝子、ヒト乳頭腫ウイルス複製に必要とされる遺伝子、ヒト免疫不全症ウイルス遺伝子、ヒト免疫不全症ウイルス複製に必要とされる遺伝子、Ａ型肝炎ウイルス遺伝子、Ａ型肝炎ウイルス複製に必要とされる遺伝子、Ｂ型肝炎ウイルス遺伝子、Ｂ型肝炎ウイルスの複製に必要とされる遺伝子、Ｃ型肝炎ウイルス遺伝子、Ｃ型肝炎ウイルス複製に必要とされる遺伝子、Ｄ型肝炎ウイルス遺伝子、Ｄ型肝炎ウイルスの複製に必要とされる遺伝子、Ｅ型肝炎ウイルス遺伝子、Ｅ型肝炎ウイルスの複製に必要とされる遺伝子、Ｆ型肝炎ウイルス遺伝子、Ｆ型肝炎ウイルスの複製に必要とされる遺伝子、Ｇ型肝炎ウイルス遺伝子、Ｇ型肝炎ウイルスの複製に必要とされる遺伝子、Ｈ型肝炎ウイルス遺伝子、Ｈ型肝炎ウイルスの複製に必要とされる遺伝子、呼吸器合胞体ウイルス遺伝子、呼吸器合胞体ウイルスの複製に必要とされる遺伝子、単純ヘルペスウイルス遺伝子、単純ヘルペスウイルスの複製に必要とされる遺伝子、ヘルペスサイトメガロウイルス遺伝子、ヘルペスサイトメガロウイルスの複製に必要とされる遺伝子、ヘルペスエプスタインバールウイルス遺伝子、ヘルペスエプスタインバールウイルスの複製に必要とされる遺伝子、カポジ肉腫関連ヘルペスウイルス遺伝子、カポジ肉腫関連ヘルペスウイルスの複製に必要とされる遺伝子、ＪＣウイルス遺伝子、ＪＣウイルスの複製に必要とされる遺伝子、ミクソウイルス遺伝子、ミクソウイルス���伝子の複製に必要とされる遺伝子、ライノウイルス遺伝子、ライノウイルスの複製に必要とされる遺伝子、コロナウイルス遺伝子、コロナウイルスの複製に必要とされる遺伝子、西ナイルウイルス遺伝子、西ナイルウイルスの複製に必要とされる遺伝子、セントルイス脳炎遺伝子、セントルイス脳炎の複製に必要とされる遺伝子、ダニ媒介性脳炎ウイルス遺伝子、ダニ媒介性脳炎ウイルスの複製に必要とされる遺伝子、マリーバレー脳炎ウイルス遺伝子、マリーバレー脳炎ウイルスの複製に必要とされる遺伝子、デング熱ウイルス遺伝子、デング熱ウイルスの複製に必要とされる遺伝子、シミアンウイルス４０遺伝子、シミアンウイルス４０の複製に必要とされる遺伝子、ヒトＴ細胞白血病ウイルス遺伝子、ヒトＴ細胞白血病ウイルスの複製に必要とされる遺伝子、モロニーマウス白血病ウイルス遺伝子、モロニーマウス白血病ウイルスの複製に必要とされる遺伝子、脳心筋炎ウイルス遺伝子、脳心筋炎ウイルスの複製に必要とされる遺伝子、麻疹ウイルス遺伝子、麻疹ウイルスの複製に必要とされる遺伝子、水痘帯状疱疹ウイルス遺伝子、水痘帯状疱疹ウイルスの複製に必要とされる遺伝子、アデノウイルス遺伝子、アデノウイルスの複製に必要とされる遺伝子、黄熱病ウイルス遺伝子、黄熱病ウイルスの複製に必要とされる遺伝子、ポリオウイルス遺伝子、ポリオウイルスの複製に必要とされる遺伝子、ポックスウイルス遺伝子、ポックスウイルスの複製に必要とされる遺伝子、マラリア原虫遺伝子、マラリア原虫遺伝子の複製に必要とされる遺伝子、マイコバクテリウム・アルセランス遺伝子、マイコバクテリウム・アルセランスの複製に必要とされる遺伝子、ヒト結核菌遺伝子、ヒト結核菌の複製に必要とされる遺伝子、ハンセン菌遺伝子、ハンセン菌の複製に必要とされる遺伝子、黄色ブドウ球菌遺伝子、黄色ブドウ球菌の複製に必要とされる遺伝子、肺炎連鎖球菌遺伝子、肺炎連鎖球菌の複製に必要とされる遺伝子、化膿連鎖球菌遺伝子、化膿連鎖球菌の複製に必要とされる遺伝子、クラミジア肺炎病原体遺伝子、クラミジア肺炎病原体の複製に必要とされる遺伝子、肺炎マイコプラズマ遺伝子、肺炎マイコプラズマの複製に必要とされる遺伝子、インテグリン遺伝子、セレクチン遺伝子、補体系遺伝子、ケモカイン遺伝子、ケモカインレセプタ遺伝子、ＧＣＳＦ遺伝子、Ｇｒｏ１遺伝子、Ｇｒｏ２遺伝子、Ｇｒｏ３遺伝子、ＰＦ４遺伝子、ＭＩＧ遺伝子、プロ−血小板塩基性タンパク質遺伝子、ＭＩＰ−１Ｉ遺伝子、ＭＩＰ−１Ｊ遺伝子、ＲＡＮＴＥＳ遺伝子、ＭＣＰ−１遺伝子、ＭＣＰ−２遺伝子、ＭＣＰ−３遺伝子、ＣＭＢＫＲ１遺伝子、ＣＭＢＫＲ２遺伝子、ＣＭＢＫＲ３遺伝子、ＣＭＢＫＲ５ｖ、ＡＩＦ−１遺伝子、Ｉ−３０９遺伝子、イオンチャンネルの構成要素に対する遺伝子、神経伝達物質レセプタに対する遺伝子、神経伝達物質リガンドに対する遺伝子、アミロイドファミリー遺伝子、プレセニリン遺伝子、ＨＤ遺伝子、ＤＲＰＬＡ遺伝子、ＳＣＡ１遺伝子、ＳＣＡ２遺伝子、ＭＪＤ１遺伝子、ＣＡＣＮＬ１Ａ４遺伝子、ＳＣＡ７遺伝子、ＳＣＡ８遺伝子、ＬＯＨ細胞内に見い出される対立遺伝子、又は多型遺伝子の１つの対立遺伝子の、遺伝子発現を抑制することを特徴とする組成物。
【請求項１１４】
前記オリゴヌクレオチドが請求項１記載の２本鎖オリゴヌクレオチドであることを特徴とする請求項１１３記載の組成物。
【請求項１１５】
遺伝子サイレンシングのための組成物であって、請求項１又は４９記載のオリゴヌクレオチドを含有し、該オリゴヌクレオチドの治療上有効な量が哺乳動物に投与され、望ましくない細胞増殖を促進する遺伝子、成長因子又は成長因子レセプタ遺伝子、キナーゼ遺伝子、Ｇタンパク質スーパーファミリー分子をコードする遺伝子、転写因子をコードする遺伝子、血管形成を媒介する遺伝子、ウイルス機能を媒介する細胞遺伝子のウイルス遺伝子、病原菌の遺伝子、病原アメーバの遺伝子、寄生性病原体の遺伝子、真菌病原体の遺伝子、望ましくない免疫応答を媒介する遺伝子、疼痛のプロセシングを媒介する遺伝子、神経系疾患を媒介する遺伝子、ヘテロ接合性の喪失を特徴とする細胞内に見られる対立遺伝子、又は多型遺伝子の１つの対立遺伝子の、遺伝子発現を抑制することを特徴とする組成物。
【請求項１１６】
前記オリゴヌクレオチドが請求項１記載の２本鎖オリゴヌクレオチドであることを特徴とする請求項１１５記載の組成物。
【請求項１１７】
遺伝子サイレンシングのための組成物であって、請求項１又は４９記載のオリゴヌクレオチドを含有し、該オリゴヌクレオチドの治療上有効な量が哺乳動物に投与され、ＰＤＧＦベータ遺伝子、Ｅｒｂ−Ｂ遺伝子、Ｓｒｃ遺伝子、ＣＲＫ遺伝子、ＧＲＢ２遺伝子、ＲＡＳ遺伝子、ＭＥＫＫ遺伝子、ＪＮＫ遺伝子、ＲＡＦ遺伝子、Ｅｒｋ１／２遺伝子、ＰＣＮＡ（ｐ２１）遺伝子、ＭＹＢ遺伝子、ＪＵＮ遺伝子、ＦＯＳ遺伝子、ＢＣＬ−２遺伝子、サイクリンＤ遺伝子、ＶＥＧＦ遺伝子、ＥＧＦＲ遺伝子、サイクリンＡ遺伝子、サイクリンＥ遺伝子、ＷＮＴ−１遺伝子、ベータカテニン遺伝子、ｃ−ＭＥＴ遺伝子、ＰＫＣ遺伝子、ＮＦＫＢ遺伝子、ＳＴＡＴ３遺伝子、サービビン遺伝子、Ｈｅｒ２／Ｎｅｕ遺伝子、トポイソメラーゼＩ遺伝子、トポイソメラーゼIIアルファ遺伝子、ｐ７３遺伝子内の突然変異、ｐ２１（ＷＡＦ１／ＣＩＰ１）遺伝子内の突然変異、ｐ２７（ＫＩＰ１）遺伝子内の突然変異、ＰＰＭ１Ｄ遺伝子内の突然変異、ＲＡＳ遺伝子内の突然変異、カベオリンＩ遺伝子内の突然変異、ＭＩＢＩ遺伝子内の突然変異、ＭＴＡＩ遺伝子内の突然変異、Ｍ６８遺伝子内の突然変異、腫瘍抑制遺伝子内の突然変異、ｐ５３腫瘍抑制遺伝子内の突然変異、ｐ５３ファミリー成員ＤＮ−ｐ６３内の突然変異、ｐＲｂ腫瘍抑制遺伝子内の突然変異、ＡＰＣ１腫瘍抑制遺伝子内の突然変異、ＢＲＣＡ１腫瘍抑制遺伝子内の突然変異、ＰＴＥＮ腫瘍抑制遺伝子内の突然変異、ｍＬＬ融合遺伝子、ＢＣＲ／ＡＢＬ融合遺伝子、ＴＥＬ／ＡＭＬ１融合遺伝子、ＥＷＳ／ＦＬＩ１融合遺伝子、ＴＬＳ／ＦＵＳ１融合遺伝子、ＰＡＸ３／ＦＫＨＲ融合遺伝子、ＡＭＬ１／ＥＴＯ融合遺伝子、アルファｖ−インテグリン遺伝子、Ｆｌｔ−１レセプタ遺伝子、チューブリン遺伝子、ヒト乳頭腫ウイルス遺伝子、ヒト乳頭腫ウイルス複製に必要とされる遺伝子、ヒト免疫不全症ウイルス遺伝子、ヒト免疫不全症ウイルス複製に必要とされる遺伝子、Ａ型肝炎ウイルス遺伝子、Ａ型肝炎ウイルス複製に必要とされる遺伝子、Ｂ型肝炎ウイルス遺伝子、Ｂ型肝炎ウイルスの複製に必要とされる遺伝子、Ｃ型肝炎ウイルス遺伝子、Ｃ型肝炎ウイルス複製に必要とされる遺伝子、Ｄ型肝炎ウイルス遺伝子、Ｄ型肝炎ウイルスの複製に必要とされる遺伝子、Ｅ型肝炎ウイルス遺伝子、Ｅ型肝炎ウイルスの複製に必要とされる遺伝子、Ｆ型肝炎ウイルス遺伝子、Ｆ型肝炎ウイルスの複製に必要とされる遺伝子、Ｇ型肝炎ウイルス遺伝子、Ｇ型肝炎ウイルスの複製に必要とされる遺伝子、Ｈ型肝炎ウイルス遺伝子、Ｈ型肝炎ウイルスの複製に必要とされる遺伝子、呼吸器合胞体ウイルス遺伝子、呼吸器合胞体ウイルスの複製に必要とされる遺伝子、単純ヘルペスウイルス遺伝子、単純ヘルペスウイルスの複製に必要とされる遺伝子、ヘルペスサイトメガロウイルス遺伝子、ヘルペスサイトメガロウイルスの複製に必要とされる遺伝子、ヘルペスエプスタインバールウイルス遺伝子、ヘルペスエプスタインバールウイルスの複製に必要とされる遺伝子、カポジ肉腫関連ヘルペスウイルス遺伝子、カポジ肉腫関連ヘルペスウイルスの複製に必要とされる遺伝子、ＪＣウイルス遺伝子、ＪＣウイルスの複製に必要とされるヒト遺伝子、ミクソウイルス遺伝子、ミクソウイルス���伝子の複製に必要とされる遺伝子、ライノウイルス遺伝子、ライノウイルス遺伝子の複製に必要とされる遺伝子、コロナウイルス遺伝子、コロナウイルスの複製に必要とされる遺伝子、西ナイルウイルス遺伝子、西ナイルウイルスの複製に必要とされる遺伝子、セントルイス脳炎遺伝子、セントルイス脳炎の複製に必要とされる遺伝子、ダニ媒介性脳炎ウイルス遺伝子、ダニ媒介性脳炎ウイルスの複製に必要とされる遺伝子、マリーバレー脳炎ウイルス遺伝子、マリーバレー脳炎ウイルスの複製に必要とされる遺伝子、デング熱ウイルス遺伝子、デング熱ウイルスの複製に必要とされる遺伝子、シミアンウイルス４０遺伝子、シミアンウイルス４０の複製に必要とされる遺伝子、ヒトＴ細胞白血病ウイルス遺伝子、ヒトＴ細胞白血病ウイルスの複製に必要とされる遺伝子、モロニーマウス白血病ウイルス遺伝子、モロニーマウス白血病ウイルスの複製に必要とされる遺伝子、脳心筋炎ウイルス遺伝子、脳心筋炎ウイルスの複製に必要とされる遺伝子、麻疹ウイルス遺伝子、麻疹ウイルスの複製に必要とされる遺伝子、水痘帯状疱疹ウイルス遺伝子、水痘帯状疱疹ウイルスの複製に必要とされる遺伝子、アデノウイルス遺伝子、アデノウイルスの複製に必要とされる遺伝子、黄熱病ウイルス遺伝子、黄熱病ウイルスの複製に必要とされる遺伝子、ポリオウイルス遺伝子、ポリオウイルスの複製に必要とされる遺伝子、ポックスウイルス遺伝子、ポックスウイルスの複製に必要とされる遺伝子、マラリア原虫遺伝子、マラリア原虫遺伝子の複製に必要とされる遺伝子、マイコバクテリウム・アルセランス遺伝子、マイコバクテリウム・アルセランスの複製に必要とされる遺伝子、ヒト結核菌遺伝子、ヒト結核菌の複製に必要とされる遺伝子、ハンセン菌遺伝子、ハンセン菌の複製に必要とされる遺伝子、黄色ブドウ球菌遺伝子、黄色ブドウ球菌の複製に必要とされる遺伝子、肺炎連鎖球菌遺伝子、肺炎連鎖球菌の複製に必要とされる遺伝子、化膿連鎖球菌遺伝子、化膿連鎖球菌の複製に必要とされる遺伝子、クラミジア肺炎病原体遺伝子、クラミジア肺炎病原体の複製に必要とされる遺伝子、肺炎マイコプラズマ遺伝子、肺炎マイコプラズマの複製に必要とされる遺伝子、インテグリン遺伝子、セレクチン遺伝子、補体系遺伝子、ケモカイン遺伝子、ケモカインレセプタ遺伝子、ＧＣＳＦ遺伝子、Ｇｒｏ１遺伝子、Ｇｒｏ２遺伝子、Ｇｒｏ３遺伝子、ＰＦ４遺伝子、ＭＩＧ遺伝子、プロ−血小板塩基性タンパク質遺伝子、ＭＩＰ−１Ｉ遺伝子、ＭＩＰ−１Ｊ遺伝子、ＲＡＮＴＥＳ遺伝子、ＭＣＰ−１遺伝子、ＭＣＰ−２遺伝子、ＭＣＰ−３遺伝子、ＣＭＢＫＲ１遺伝子、ＣＭＢＫＲ２遺伝子、ＣＭＢＫＲ３遺伝子、ＣＭＢＫＲ５ｖ、ＡＩＦ−１遺伝子、Ｉ−３０９遺伝子、イオンチャンネルの構成要素に対する遺伝子、神経伝達物質レセプタに対する遺伝子、神経伝達物質リガンドに対する遺伝子、アミロイドファミリー遺伝子、プレセニリン遺伝子、ＨＤ遺伝子、ＤＲＰＬＡ遺伝子、ＳＣＡ１遺伝子、ＳＣＡ２遺伝子、ＭＪＤ１遺伝子、ＣＡＣＮＬ１Ａ４遺伝子、ＳＣＡ７遺伝子、ＳＣＡ８遺伝子、ＬＯＨ細胞内に見い出される対立遺伝子、又は多型遺伝子の１つの対立遺伝子の、遺伝子発現を抑制することを特徴とする組成物。
【請求項１１８】
前記哺乳動物が霊長類、ウマ、イヌ又はネコであることを特徴とする請求項１１７記載の組成物。
【請求項１１９】
前記哺乳動物がヒトであることを特徴とする請求項１１７記載の組成物。
【請求項１２０】
前記オリゴヌクレオチドが請求項１記載の２本鎖オリゴヌクレオチドであることを特徴とする請求項１１７記載の組成物。
【手続補正２】
【補正対象書類名】明細書
【補正対象項目名】０２６０
【補正方法】変更
【補正の内容】
【０２６０】
本発明の一態様は、第１のストランドと第２のストランドを含む２本鎖オリゴヌクレオチドにおいて、前記第１のストランド及び前記第２のストランドが独立して
【化４】
2008501319.tif 000053
という式Ｉで表わされ、
式中
Ｘは、Ｈ、−Ｐ（Ｏ）（ＯＭ）２、−Ｐ（Ｏ）（ＯＭ）−Ｏ−Ｐ（Ｏ）（ＯＭ）２、−Ｐ（Ｏ）（Ｏアルキル）２、−Ｐ（Ｏ）（Ｏアルキル）−Ｏ−Ｐ（Ｏ）（Ｏアルキル）２、又は−Ａ６−［Ａ７−（Ａ５）ｗ］ｙであり；
Ｘ１は
【化５】
2008501319.tif 000054
又は−Ａ８−［Ａ９−（Ａ５）ｗ］ｙであり；
Ｚ１は、各出現について独立してＯ又はＳを表わし；
Ｚ２は、各出現について独立して−ＯＨ、−ＯＭ、−Ｏアルキル、−Ｏアリール、−Ｏアラルキル、−ＳＨ、−ＳＭ、−Ｓアルキル、−Ｓアリール、−Ｓアラルキル、−Ｎ（Ｒ３）Ｒ４、−（Ｃ（Ｒ１１）２）ｍＮ（Ｒ１１）２、−Ｎ（Ｒ１１）（Ｃ（Ｒ１１）２）ｍＮ（Ｒ１１）２、又はアルキルを表わし；
Ｒ１及びＲ２は各出現について独立してＨ、ＯＨ、Ｆ、−Ｏアルキル、−Ｏアリル、−Ｏ（ＣＲ１１）２）ｖＯＲ１１、−Ｏ（Ｃ（Ｒ１１）２）ｖＳＲ１１、−Ｏ（Ｃ（Ｒ１１）２）ｖＮ（Ｒ１１）２、−Ｏ（Ｃ（Ｒ１１）２）ｖＣ（Ｏ）Ｎ（Ｒ１１）２、−Ｎ（Ｒ１１）２、−Ｓ（Ｃ１−Ｃ６）アルキル、−Ｏ（Ｃ（Ｒ１１）２）ｖＯ（Ｃ１−Ｃ６）アルキル、−Ｏ（Ｃ（Ｒ１１）２）ｖＳ（Ｃ１−Ｃ６）アルキル、−Ｏ（Ｃ（Ｒ１１）２）ｖＯ（Ｃ（Ｒ１１）２）ｖＮ（（Ｃ１−Ｃ６）アルキル）２、−Ｏ（Ｃ（Ｒ１１）２）ｖＯＮ（（Ｃ１−Ｃ６）アルキル）２、又は−Ｏ−Ａ１０−［Ａ１１−（Ａ５）ｗ］ｙを表わし、
Ｒ３及びＲ４は、Ｈ又はアルキルを表わすか；そうでなければＲ３及びＲ４は一緒になって３−、４−、５−、６−又は７−員環を形成し；
Ｒ５は各出現について独立してＨ、ＯＨ、Ｆ、−Ｏアルキル、−Ｏアリル、−Ｏ（Ｃ（Ｒ１１）２）ｖＯＲ１１、−Ｏ（Ｃ（Ｒ１１）２）ｖＳＲ１１、−Ｏ（Ｃ（Ｒ１１）２）ｖＮ（Ｒ１１）２、−Ｏ（Ｃ（Ｒ１１）２）ｖＣ（Ｏ）Ｎ（Ｒ１１）２、−Ｎ（Ｒ１１）２、−Ｓ（Ｃ１−Ｃ６）アルキル、−Ｏ（Ｃ（Ｒ１１）２）ｖＯ（Ｃ１−Ｃ６）アルキル、−Ｏ（Ｃ（Ｒ１１）２）ｖＳ（Ｃ１−Ｃ６）アルキル、−Ｏ（Ｃ（Ｒ１１）２）ｖＯ（Ｃ（Ｒ１１）２）ｖＮ（（Ｃ１−Ｃ６）アルキル）２、又は−Ｏ（Ｃ（Ｒ１１）２）ｖＯＮ（（Ｃ１−Ｃ６）アルキル）２を表わし；
Ｒ６は、各出現について独立してＨ、アルキル又は−ＮＨＣＨ２ＣＨ＝ＣＨ２を表わし；
Ｒ７は、各出現について独立してＨ、アルキル、シクロアルキル、ヘテロアルキル、アリール、アラルキル、アシル、シリル又はＢ３を表わし；
Ｒ８は、各出現について独立して水素、アルキル、アリール、アラルキル、アシル、又はシリルを表わし；
Ｒ９は、各出現について独立して水素、アルキル、アリール、アラルキル、アシル、アルキルスルホニル、アルキルスルホキシド、アリールスルホニル、アリールスルホキシド又はシリルを表わし；
Ｒ１０はシクロアルキル、ヘテロシクロアルキル、アリール又はヘテロアリールであり；
Ｒ１１は各出現について独立して水素又はアルキルを表わし；
ｎ１及びｎ２は独立して０以上２１以下を表わし；
ｍは各出現について独立して１、２、３、４、５、６、７又は８を表わし；
ｍ１は各出現について独立して０、１、２、３、４、５、６、７又は８を表わし；
ｖは各出現について独立して１、２、３、又は４を表わし；
ｗは、原子価の法則に合致して各出現について独立して１、２又は３を表わし；
ｙは、原子価の法則に合致して各出現について独立して１、２、３、４又は５を表わし；
Ｍは各出現について独立して＋１という全体的電荷をもつアルカリ金属又は遷移金属を表わし；
Ａ１は各出現について独立して
【化６】
2008501319.tif 000055
を表わし；
Ａ２は各出現について独立して
【化７】
2008501319.tif 000056
を表わし；
Ａ３は各出現について独立して
【化８】
2008501319.tif 000057
を表わし；
Ａ４は各出現について独立して１つの結合、アルキルジラジカル、ヘテロアルキルジラジカル、アルケニルジラジカル、アルキニルジラジカル、アルキルアルキニルジラジカル、アミノアルキルジラジカル、チオエーテル、−Ｃ（Ｏ）−、−Ｓ（Ｏ）−、−Ｓ（Ｏ）２−、Ｂ１Ｃ（Ｒ２）Ｂ２、Ｂ１Ｃ（Ｒ）（Ｂ２）２、Ｂ１Ｃ（Ｂ２）３、Ｂ１Ｎ（Ｒ）（Ｂ２）、Ｂ１Ｎ（Ｂ２）２を表わすか又は、
【化９】
2008501319.tif 000058
という式を有し；
Ｂ１はＡ３とＡ４の間の結合であり；
Ｂ２はＡ４とＡ５の間の結合であり；
Ｒは各出現について独立して水素又はアルキルであり；
Ａ５はアラルキルであり；
Ａ６は１つの結合、アルキルジラジカル、ヘテロアルキルジラジカル、アルケニルジラジカル、アミノアルキル、−Ｃ（Ｏ）−、−Ｓ（Ｏ）−、−Ｓ（Ｏ２）−であるか又は
【化１０】
2008501319.tif 000059
という式を有し；
Ｂ３は、Ａ６とＡ７の間の結合であり；
Ｂ４は、Ａ６とＡ１の間の結合であり；
ｎ３は、各出現について独立して１以上１５以下であり；
ｎ４は、原子価の法則に合致して１、２、３、４又は５であり、
Ａ７は１つの結合、アルキルジラジカル、ヘテロアルキルジラジカル、−Ｃ（Ｏ）−、−Ｓ（Ｏ）−、−Ｓ（Ｏ）２−、Ｂ３Ｃ（Ｒ）２Ｂ５、Ｂ３Ｃ（Ｒ）（Ｂ５）２、Ｂ３Ｃ（Ｂ５）３、Ｂ３Ｎ（Ｒ）（Ｂ５）、Ｂ３Ｎ（Ｂ５）２であるか又は、
【化１１】
2008501319.tif 000060
という式を有し；
Ｐは各出現について独立して１、２、３又は４を表わし；
Ｂ５はＡ５とＡ７の間の結合であり；
Ａ８は、
【化１２】
2008501319.tif 000061
（式中Ｒ１４はＨ、アルキル、シクロアルキル、ヘテロアルキル、アリール、アラルキル、アシル、シリル又はＡ８とＡ９の間の結合である）
という式、又は
【化１３】
2008501319.tif 000062
という式を有し；
Ｘ２は１つの結合であるか又は式
【化１４】
2008501319.tif 000063
を有し；
Ｂ６はＡ８とＡ１の間の結合であり；
Ｂ７はＡ８とＡ９の間の結合であり；
Ａ９は１つの結合、アルキルジラジカル、ヘテロアルキルジラジカル、−Ｃ（Ｏ）−、−Ｓ（Ｏ）−、−Ｓ（Ｏ）２−、Ｂ７Ｃ（Ｒ）２Ｂ８、Ｂ７Ｃ（Ｒ）（Ｂ８）２、Ｂ７Ｃ（Ｂ８）３、Ｂ７Ｎ（Ｒ）（Ｂ８）、Ｂ７Ｎ（Ｂ８）２であるか又は、
【化１５】
2008501319.tif 000064
という式を有し；
Ｂ８はＡ５とＡ９の間の結合であり；
Ａ１０は１つの結合であるか又は、
【化１６】
2008501319.tif 000065
という式を有し；
Ｒ１２及びＲ１３は各出現について独立してＨ、アルキル、シクロアルキル、ヘテロアルキル、アリール、アラルキル、アシル、シリル、又はＢ９を表わし；
Ｂ９はＡ１０とＡ１１の間の結合であり；
Ｂ１０はＡ１０とＯの間の結合であり；
Ａ１１は１つの結合、アルキルジラジカル、ヘテロアルキルジラジカル、−Ｃ（Ｏ）−、−Ｓ（Ｏ）−、−Ｓ（Ｏ）２−、Ｂ９Ｃ（Ｒ２）Ｂ１１、Ｂ９Ｃ（Ｒ）（Ｂ１１）２、Ｂ９Ｃ（Ｂ１１）３、Ｂ９Ｎ（Ｒ）（Ｂ１１）、Ｂ９Ｎ（Ｂ１１）２であるか又は、
【化１７】
2008501319.tif 000066
という式を有し；
Ｂ１１はＡ５とＡ１１の間の結合であり；かつ
Ａ５が少なくとも１回出現することを条件とする、２本鎖オリゴヌクレオチドに関する。
【手続補正３】
【補正対象書類名】明細書
【補正対象項目名】０３１３
【補正方法】変更
【補正の内容】
【０３１３】
本発明の別の態様は、
【化３２】
2008501319.tif 000067
という式IVで表わされる１本鎖オリゴヌクレオチドにおいて、式中
Ｘは、Ｈ、−Ｐ（Ｏ）（ＯＭ）２、−Ｐ（Ｏ）（ＯＭ）−Ｏ−Ｐ（Ｏ）（ＯＭ）２、−Ｐ（Ｏ）（Ｏアルキル）２、−Ｐ（Ｏ）（Ｏアルキル）−Ｏ−Ｐ（Ｏ）（Ｏアルキル）２、又は−Ａ６−［Ａ７−（Ａ５）ｗ］ｙであり；
Ｘ１は
【化３３】
2008501319.tif 000068
又は−Ａ８−［Ａ９−（Ａ５）ｗ］ｙであり；
Ｚ１は、各出現について独立してＯ又はＳを表わし；
Ｚ２は、各出現について独立して−ＯＨ、−ＯＭ、−Ｏアルキル、−Ｏアリール、−Ｏアラルキル、−ＳＨ、−ＳＭ、−Ｓアルキル、−Ｓアリール、−Ｓアラルキル、−Ｎ（Ｒ３）Ｒ４、−（Ｃ（Ｒ１１）２）ｍＮ（Ｒ１１）２、−Ｎ（Ｒ１１）（Ｃ（Ｒ１１）２）ｍＮ（Ｒ１１）２、又はアルキルを表わし；
Ｒ１及びＲ２は各出現について独立してＨ、ＯＨ、Ｆ、−Ｏアルキル、−Ｏアリル、−Ｏ（ＣＲ１１）２）ｖＯＲ１１、−Ｏ（Ｃ（Ｒ１１）２）ｖＳＲ１１、−Ｏ（Ｃ（Ｒ１１）２）ｖＮ（Ｒ１１）２、−Ｏ（Ｃ（Ｒ１１）２）ｖＣ（Ｏ）Ｎ（Ｒ１１）２、−Ｎ（Ｒ１１）２、−Ｓ（Ｃ１−Ｃ６）アルキル、−Ｏ（Ｃ（Ｒ１１）２）ｖＯ（Ｃ１−Ｃ６）アルキル、−Ｏ（Ｃ（Ｒ１１）２）ｖＳ（Ｃ１−Ｃ６）アルキル、−Ｏ（Ｃ（Ｒ１１）２）ｖＯ（Ｃ（Ｒ１１）２）ｖＮ（（Ｃ１−Ｃ６）アルキル）２、−Ｏ（Ｃ（Ｒ１１）２）ｖＯＮ（（Ｃ１−Ｃ６）アルキル）２、又は−Ｏ−Ａ１０−［Ａ１１−（Ａ５）ｗ］ｙを表わし；
Ｒ３及びＲ４は、Ｈ又はアルキルを表わすか；そうでなければＲ３及びＲ４は一緒になって３−、４−、５−、６−又は７−員環を形成し；
Ｒ５は各出現について独立してＨ、ＯＨ、Ｆ、−Ｏアルキル、−Ｏアリル、−Ｏ（Ｃ（Ｒ１１）２）ｖＯＲ１１、−Ｏ（Ｃ（Ｒ１１）２）ｖＳＲ１１、−Ｏ（Ｃ（Ｒ１１）２）ｖＮ（Ｒ１１）２、−Ｏ（Ｃ（Ｒ１１）２）ｖＣ（Ｏ）Ｎ（Ｒ１１）２、−Ｎ（Ｒ１１）２、−Ｓ（Ｃ１−Ｃ６）アルキル、−Ｏ（Ｃ（Ｒ１１）２）ｖＯ（Ｃ１−Ｃ６）アルキル、−Ｏ（Ｃ（Ｒ１１）２）ｖＳ（Ｃ１−Ｃ６）アルキル、−Ｏ（Ｃ（Ｒ１１）２）ｖＯ（Ｃ（Ｒ１１）２）ｖＮ（（Ｃ１−Ｃ６）アルキル）２、又は−Ｏ（Ｃ（Ｒ１１）２）ｖＯＮ（（Ｃ１−Ｃ６）アルキル）２を表わし；
Ｒ６は、各出現について独立してＨ、アルキル又は−ＮＨＣＨ２ＣＨ＝ＣＨ２を表わし；
Ｒ７は、各出現について独立してＨ、アルキル、シクロアルキル、ヘテロアルキル、アリール、アラルキル、アシル、シリル又はＢ３を表わし；
Ｒ８は、各出現について独立して水素、アルキル、アリール、アラルキル、アシル、又はシリルを表わし；
Ｒ９は、各出現について独立して水素、アルキル、アリール、アラルキル、アシル、アルキルスルホニル、アルキルスルホキシド、アリールスルホニル、アリールスルホキシド又はシリルを表わし；
Ｒ１０はシクロアルキル、ヘテロシクロアルキル、アリール又はヘテロアリールであり；
Ｒ１１は各出現について独立して水素又はアルキルを表わし；
ｎ１及びｎ２は独立して０以上２１以下を表わし；
ｍは各出現について独立して１、２、３、４、５、６、７又は８を表わし；
ｍ１は各出現について独立して０、１、２、３、４、５、６、７又は８を表わし；
ｖは各出現について独立して１、２、３、又は４を表わし；
ｗは、原子価の法則に合致して各出現について独立して１、２又は３を表わし；
ｙは、原子価の法則に合致して各出現について独立して１、２、３、４又は５を表わし；
Ｍは各出現について独立して＋１という全体的電荷をもつアルカリ金属又は遷移金属を表わし；
Ａ１は各出現について独立して
【化３４】
2008501319.tif 000069
を表わし；
Ａ２は各出現について独立して
【化３５】
2008501319.tif 000070
を表わし；
Ａ３は各出現について独立して
【化３６】
2008501319.tif 000071
を表わし；
Ａ４は各出現について独立して１つの結合、アルキルジラジカル、ヘテロアルキルジラジカル、アルケニルジラジカル、アルキニルジラジカル、アルキルアルキニルジラジカル、アミノアルキルジラジカル、チオエーテル、−Ｃ（Ｏ）−、−Ｓ（Ｏ）−、−Ｓ（Ｏ）２−、Ｂ１Ｃ（Ｒ２）Ｂ２、Ｂ１Ｃ（Ｒ）（Ｂ２）２、Ｂ１Ｃ（Ｂ２）３、Ｂ１Ｎ（Ｒ）（Ｂ２）、Ｂ１Ｎ（Ｂ２）２を表わすか又は、
【化３７】
2008501319.tif 000072
という式を有し；
Ｂ１はＡ３とＡ４の間の結合であり；
Ｂ２はＡ４とＡ５の間の結合であり；
Ｒは各出現について独立して水素又はアルキルであり；
Ａ５はアラルキルであり；
Ａ６は１つの結合、アルキルジラジカル、ヘテロアルキルジラジカル、アルケニルジラジカル、アミノアルキル、−Ｃ（Ｏ）−、−Ｓ（Ｏ）−、−Ｓ（Ｏ２）−であるか又は、
【化３８】
2008501319.tif 000073
という式を有し；
Ｂ３は、Ａ６とＡ７の間の結合であり；
Ｂ４は、Ａ６とＡ１の間の結合であり；
ｎ３は、各出現について独立して１以上１５以下であり；
ｎ４は、原子価の法則に合致して１、２、３、４又は５であり、
Ａ７は１つの結合、アルキルジラジカル、ヘテロアルキルジラジカル、−Ｃ（Ｏ）−、−Ｓ（Ｏ）−、−Ｓ（Ｏ）２−、Ｂ３Ｃ（Ｒ）２Ｂ５、Ｂ３Ｃ（Ｒ）（Ｂ５）２、Ｂ３Ｃ（Ｂ５）３、Ｂ３Ｎ（Ｒ）（Ｂ５）、Ｂ３Ｎ（Ｂ５）２であるか又は
【化３９】
2008501319.tif 000074
という式を有し；
Ｐは各出現について独立して１、２、３又は４を表わし；
Ｂ５はＡ５とＡ７の間の結合であり；
Ａ８は、
【化４０】
2008501319.tif 000075
（式中Ｒ１４はＨ、アルキル、シクロアルキル、ヘテロアルキル、アリール、アラルキル、アシル、シリル又はＡ８とＡ９の間の結合である）
という式、又は
【化４１】
2008501319.tif 000076
という式を有し；
Ｘ２は１つの結合であるか又は式
【化４２】
2008501319.tif 000077
を有し；
Ｂ６はＡ８とＡ１の間の結合であり；
Ｂ７はＡ８とＡ９の間の結合であり；
Ａ９は１つの結合、アルキルジラジカル、ヘテロアルキルジラジカル、−Ｃ（Ｏ）−、−Ｓ（Ｏ）−、−Ｓ（Ｏ）２−、Ｂ７Ｃ（Ｒ）２Ｂ８、Ｂ７Ｃ（Ｒ）（Ｂ８）２、Ｂ７Ｃ（Ｂ８）３、Ｂ７Ｎ（Ｒ）（Ｂ８）、Ｂ７Ｎ（Ｂ８）２であるか又は
【化４３】
2008501319.tif 000078
という式を有し；
Ｂ８はＡ５とＡ９の間の結合であり；
Ａ１０は１つの結合であるか又は、
【化４４】
2008501319.tif 000079
という式を有し；
Ｒ１２及びＲ１３は各出現について独立してＨ、アルキル、シクロアルキル、ヘテロアルキル、アリール、アラルキル、アシル、シリル、又はＢ９を表わし；
Ｂ９はＡ１０とＡ１１の間の結合であり；
Ｂ１０はＡ１０とＯの間の結合であり；
Ａ１１は１つの結合、アルキルジラジカル、ヘテロアルキルジラジカル、−Ｃ（Ｏ）−、−Ｓ（Ｏ）−、−Ｓ（Ｏ）２−、Ｂ９Ｃ（Ｒ２）Ｂ１１、Ｂ９Ｃ（Ｒ）（Ｂ１１）２、Ｂ９Ｃ（Ｂ１１）３、Ｂ９Ｎ（Ｒ）（Ｂ１１）、Ｂ９Ｎ（Ｂ１１）２であるか又は、
【化４５】
2008501319.tif 000080
という式を有し；
Ｂ１１はＡ５とＡ１１の間の結合であり；かつ
Ａ５が少なくとも１回出現することを条件とする、１本鎖オリゴヌクレオチドに関する。