【手続補正書】
【提出日】令和1年6月21日(2019.6.21)
【手続補正１】
【補正対象書類名】特許請求の範囲
【補正対象項目名】全文
【補正方法】変更
【補正の内容】
【特許請求の範囲】
【請求項１】
被験体における神経障害を処置するための、選択的ＶＭＡＴ２阻害剤を含む組成物であって、該神経障害は、難治性の強迫性障害（ＯＣＤ）、気分障害の躁病または気分障害のうつ病である、組成物。
【請求項２】
被験体における神経障害を処置するための組成物であって、
テトラベナジン（３−イソブチル−９，１０−ジメトキシ−１，３，４，６，７，１１ｂ−ヘキサヒドロ−２Ｈ−ピリド［２，１−ａ］イソキノリン−２−オン）、
（２Ｒ，３Ｒ，１１ｂＲ）−３−イソブチル−９，１０−ジメトキシ−１，３，４，６，７，１１ｂ−ヘキサヒドロ−２Ｈ−ピリド［２，１−ａ］イソキノリン−２−オール（Ｒ，Ｒ，Ｒ  ＤＨＴＢＺ）もしくはその前駆体、
（Ｓ）−２−アミノ−３−メチル−酪酸（２Ｒ，３Ｒ，１１ｂＲ）−３−イソブチル−９，１０−ジメトキシ−１，３，４，６，７，１１ｂ−ヘキサヒドロ−２Ｈ−ピリド［２，１−ａ］イソキノリン−２−イルエステル、
［（２Ｒ，３Ｓ，１１ｂＲ）−９，１０−ジメトキシ−３−（２−メチルプロピル）−１Ｈ，２Ｈ，３Ｈ，４Ｈ，６Ｈ，７Ｈ，１１ｂＨ−ピリド［２，１−ａ］イソキノリン−２−イル］メタノールもしくはその前駆体、および
３−イソブチル−９，１０−ｄ６−ジメトキシ−１，３，４，６，７，１１ｂ−ヘキサヒドロ−２Ｈ−ピリド［２，１−ａ］イソキノリン−２−オン（ｄ６−ＴＢＺ）、または
その同位体変種、薬学的に許容される塩、もしくは多形体
から選択されるＶＭＡＴ２阻害剤を含み、該神経障害は、難治性の強迫性障害（ＯＣＤ）、気分障害の躁病または気分障害のうつ病である、組成物。
【請求項３】
前記ＶＭＡＴ２阻害剤が、（Ｓ）−２−アミノ−３−メチル−酪酸（２Ｒ，３Ｒ，１１ｂＲ）−３−イソブチル−９，１０−ジメトキシ−１，３，４，６，７，１１ｂ−ヘキサヒドロ−２Ｈ−ピリド［２，１−ａ］イソキノリン−２−イルエステル、またはその同位体変種、薬学的に許容される塩、もしくは多形体である、請求項１または２に記載の組成物。
【請求項４】
前記ＶＭＡＴ２阻害剤が、（Ｓ）−（２Ｒ，３Ｒ，１１ｂＲ）−３−イソブチル−９，１０−ジメトキシ−２，３，４，６，７，１１ｂ−ヘキサヒドロ−１Ｈ−ピリド［２，１−ａ］イソキノリン−２−イル２−アミノ−３−メチルブタノエートジ（４−メチルベンゼンスルホネート）、またはその同位体変種、またはその多形体である、請求項３に記載の組成物。
【請求項５】
前記神経障害が、難治性の強迫性障害（ＯＣＤ）である、請求項１から４のいずれか一項に記載の組成物。
【請求項６】
前記神経障害が、気分障害の躁病である、請求項１から４のいずれか一項に記載の組成物。
【請求項７】
前記神経障害が、気分障害のうつ病である、請求項１から４のいずれか一項に記載の組成物。
【請求項８】
前記難治性の強迫性障害が、洗浄、溜め込み、数唱儀式、チェック儀式、ラインクロス、祈りの儀式、手洗いの儀式、厳格なルーチンに従うこと、整頓、保証を求めること、およびそれらの組合せから選択される１つまたは複数の強迫性行動によって特徴付けられ、該１つまたは複数の強迫性行動の頻度もしくは重症度が低減されることを特徴とする、請求項１から５のいずれか一項に記載の組成物。
【請求項９】
前記気分障害が、双極性障害である、請求項１から４、６および７のいずれか一項に記載の組成物。
【請求項１０】
前記気分障害の前記躁病が、軽躁病または重度の躁病である、請求項９に記載の組成物。
【請求項１１】
前記気分障害が、大うつ病性障害である、請求項１から４および７のいずれか一項に記載の組成物。
【請求項１２】
約５ｍｇから約１００ｍｇの前記ＶＭＡＴ２阻害剤を有する剤形として製剤化されている、請求項１から１１のいずれか一項に記載の組成物。
【請求項１３】
経口投与のために製剤化されている、請求項１から１２のいずれか一項に記載の組成物。
【請求項１４】
錠剤またはカプセル剤として製剤化されている、請求項１３に記載の組成物。
【請求項１５】
神経障害の処置において使用するための医薬組成物であって、薬学的に許容される添加剤と選択的ＶＭＡＴ２阻害剤とを含み、該神経障害は、難治性の強迫性障害（ＯＣＤ）、気分障害の躁病または気分障害のうつ病である、医薬組成物。
【請求項１６】
神経障害の処置において使用するための医薬組成物であって、薬学的に許容される添加剤と、
テトラベナジン（３−イソブチル−９，１０−ジメトキシ−１，３，４，６，７，１１ｂ−ヘキサヒドロ−２Ｈ−ピリド［２，１−ａ］イソキノリン−２−オン）、
（２Ｒ，３Ｒ，１１ｂＲ）−３−イソブチル−９，１０−ジメトキシ−１，３，４，６，７，１１ｂ−ヘキサヒドロ−２Ｈ−ピリド［２，１−ａ］イソキノリン−２−オール（Ｒ，Ｒ，Ｒ  ＤＨＴＢＺ）もしくはその前駆体、
（Ｓ）−２−アミノ−３−メチル−酪酸（２Ｒ，３Ｒ，１１ｂＲ）−３−イソブチル−９，１０−ジメトキシ−１，３，４，６，７，１１ｂ−ヘキサヒドロ−２Ｈ−ピリド［２，１−ａ］イソキノリン−２−イルエステル、
［（２Ｒ，３Ｓ，１１ｂＲ）−９，１０−ジメトキシ−３−（２−メチルプロピル）−１Ｈ，２Ｈ，３Ｈ，４Ｈ，６Ｈ，７Ｈ，１１ｂＨ−ピリド［２，１−ａ］イソキノリン−２−イル］メタノールもしくはその前駆体、および
３−イソブチル−９，１０−ｄ６−ジメトキシ−１，３，４，６，７，１１ｂ−ヘキサヒドロ−２Ｈ−ピリド［２，１−ａ］イソキノリン−２−オン（ｄ６−ＴＢＺ）、または
その同位体変種、薬学的に許容される塩、もしくは多形体
から選択されるＶＭＡＴ２阻害剤とを含み、該神経障害は、難治性の強迫性障害（ＯＣＤ）、気分障害の躁病または気分障害のうつ病である、医薬組成物。
【請求項１７】
前記ＶＭＡＴ２阻害剤が、（Ｓ）−２−アミノ−３−メチル−酪酸（２Ｒ，３Ｒ，１１ｂＲ）−３−イソブチル−９，１０−ジメトキシ−１，３，４，６，７，１１ｂ−ヘキサヒドロ−２Ｈ−ピリド［２，１−ａ］イソキノリン−２−イルエステル、またはその同位体変種、薬学的に許容される塩、もしくは多形体である、請求項１５または１６に記載の医薬組成物。
【請求項１８】
前記ＶＭＡＴ２阻害剤が、（Ｓ）−（２Ｒ，３Ｒ，１１ｂＲ）−３−イソブチル−９，１０−ジメトキシ−２，３，４，６，７，１１ｂ−ヘキサヒドロ−１Ｈ−ピリド［２，１−ａ］イソキノリン−２−イル２−アミノ−３−メチルブタノエートジ（４−メチルベンゼンスルホネート）、またはその同位体変種、またはその多形体である、請求項１７に記載の医薬組成物。
【請求項１９】
前記神経障害が、難治性の強迫性障害（ＯＣＤ）である、請求項１５から１８のいずれか一項に記載の医薬組成物。
【請求項２０】
前記神経障害が、気分障害の躁病である、請求項１５から１８のいずれか一項に記載の医薬組成物。
【請求項２１】
前記神経障害が、気分障害のうつ病である、請求項１５から１８のいずれか一項に記載の医薬組成物。
【請求項２２】
前記難治性の強迫性障害が、洗浄、溜め込み、数唱儀式、チェック儀式、ラインクロス、祈りの儀式、手洗いの儀式、厳格なルーチンに従うこと、整頓、保証を求めること、およびそれらの組合せから選択される１つまたは複数の強迫性行動によって特徴付けられ、該１つまたは複数の強迫性行動の頻度もしくは重症度が低減されることを特徴とする、請求項１５から１９のいずれか一項に記載の医薬組成物。
【請求項２３】
前記気分障害が、双極性障害である、請求項１５から１８、２０および２１のいずれか一項に記載の医薬組成物。
【請求項２４】
前記気分障害の前記躁病が、軽躁病または重度の躁病である、請求項２３に記載の医薬組成物。
【請求項２５】
前記気分障害が、大うつ病性障害である、請求項１５から１８および２１のいずれか一項に記載の医薬組成物。
【請求項２６】
約５ｍｇから約１００ｍｇの前記ＶＭＡＴ２阻害剤を有する剤形として製剤化されている、請求項１５から２５のいずれか一項に記載の医薬組成物。
【請求項２７】
経口投与のために製剤化されている、請求項１５から２６のいずれか一項に記載の医薬組成物。
【請求項２８】
錠剤またはカプセル剤として製剤化されている、請求項２７に記載の医薬組成物。
【請求項２９】
被験体におけるレッシュ・ナイハン症候群に関連する神経機能障害を処置するための、ＶＭＡＴ２阻害剤を含む、組成物。
【請求項３０】
レッシュ・ナイハン症候群に関連する神経機能障害の処置において使用するための医薬組成物であって、薬学的に許容される添加剤と選択的ＶＭＡＴ２阻害剤とを含む、医薬組成物。
【請求項３１】
アルツハイマー病を有する被験体における激越を処置するための、ＶＭＡＴ２阻害剤を含む、組成物。
【請求項３２】
アルツハイマー病の激越の処置において使用するための医薬組成物であって、薬学的に許容される添加剤とＶＭＡＴ２阻害剤とを含む、医薬組成物。
【請求項３３】
被験体における脆弱Ｘ症候群または脆弱Ｘ関連振戦失調症候群を処置するための、ＶＭＡＴ２阻害剤を含む、組成物。
【請求項３４】
脆弱Ｘ症候群または脆弱Ｘ関連振戦失調症候群の処置において使用するための医薬組成物であって、薬学的に許容される添加剤と選択的ＶＭＡＴ２阻害剤とを含む、医薬組成物。
【請求項３５】
被験体における自閉症スペクトラム障害（ＡＳＤ）を処置するための、ＶＭＡＴ２阻害剤を含む、組成物。
【請求項３６】
自閉症スペクトラム障害（ＡＳＤ）の処置において使用するための医薬組成物であって、ＶＭＡＴ２阻害剤と薬学的に許容される添加剤とを含む、医薬組成物。
【請求項３７】
被験体における有棘赤血球舞踏病を処置するための、ＶＭＡＴ２阻害剤を含む、組成物。
【請求項３８】
有棘赤血球舞踏病の処置において使用するための医薬組成物であって、薬学的に許容される添加剤と選択的ＶＭＡＴ２阻害剤とを含む、医薬組成物。
【請求項３９】
被験体におけるレット症候群を処置するための、ＶＭＡＴ２阻害剤を含む、組成物。
【請求項４０】
レット症候群の処置において使用するための医薬組成物であって、薬学的に許容される添加剤と選択的ＶＭＡＴ２阻害剤とを含む、医薬組成物。
【手続補正２】
【補正対象書類名】明細書
【補正対象項目名】０４５７
【補正方法】変更
【補正の内容】
【０４５７】
これらおよび他の変更は、先の詳細な説明に照らして実施形態に加えることができる。一般に、以下の特許請求の範囲では、使用される用語は、特許請求の範囲を、本明細書および特許請求の範囲に開示されている具体的な実施形態に限定すると解釈されるべきではなく、このような特許請求の範囲が権利を付与される等価物の完全な範囲と共に、あらゆる可能な実施形態を含むと解釈されるべきである。したがって、特許請求の範囲は、本開示によって制限されない。
本発明の実施形態の例として、以下の項目が挙げられる。
（項目１）
被験体における気分障害の躁病を処置するための方法であって、該被験体に選択的ＶＭＡＴ２阻害剤を投与するステップを含む、方法。
（項目２）
被験体における気分障害の躁病を処置するための方法であって、該被験体に、
テトラベナジン（３−イソブチル−９，１０−ジメトキシ−１，３，４，６，７，１１ｂ−ヘキサヒドロ−２Ｈ−ピリド［２，１−ａ］イソキノリン−２−オン）、
（２Ｒ，３Ｒ，１１ｂＲ）−３−イソブチル−９，１０−ジメトキシ−１，３，４，６，７，１１ｂ−ヘキサヒドロ−２Ｈ−ピリド［２，１−ａ］イソキノリン−２−オール（Ｒ，Ｒ，Ｒ  ＤＨＴＢＺ）もしくはその前駆体、
（Ｓ）−２−アミノ−３−メチル−酪酸（２Ｒ，３Ｒ，１１ｂＲ）−３−イソブチル−９，１０−ジメトキシ−１，３，４，６，７，１１ｂ−ヘキサヒドロ−２Ｈ−ピリド［２，１−ａ］イソキノリン−２−イルエステル、
［（２Ｒ，３Ｓ，１１ｂＲ）−９，１０−ジメトキシ−３−（２−メチルプロピル）−１Ｈ，２Ｈ，３Ｈ，４Ｈ，６Ｈ，７Ｈ，１１ｂＨ−ピリド［２，１−ａ］イソキノリン−２−イル］メタノールもしくはその前駆体、および
３−イソブチル−９，１０−ｄ６−ジメトキシ−１，３，４，６，７，１１ｂ−ヘキサヒドロ−２Ｈ−ピリド［２，１−ａ］イソキノリン−２−オン（ｄ６−ＴＢＺ）、または
その同位体変種、薬学的に許容される塩、もしくは多形体
から選択されるＶＭＡＴ２阻害剤を投与するステップを含む、方法。
（項目３）
前記ＶＭＡＴ２阻害剤が、（Ｓ）−２−アミノ−３−メチル−酪酸（２Ｒ，３Ｒ，１１ｂＲ）−３−イソブチル−９，１０−ジメトキシ−１，３，４，６，７，１１ｂ−ヘキサヒドロ−２Ｈ−ピリド［２，１−ａ］イソキノリン−２−イルエステル、またはその同位体変種、薬学的に許容される塩、もしくは多形体である、項目１または２に記載の方法。
（項目４）
前記ＶＭＡＴ２阻害剤が、（Ｓ）−（２Ｒ，３Ｒ，１１ｂＲ）−３−イソブチル−９，１０−ジメトキシ−２，３，４，６，７，１１ｂ−ヘキサヒドロ−１Ｈ−ピリド［２，１−ａ］イソキノリン−２−イル２−アミノ−３−メチルブタノエートジ（４−メチルベンゼンスルホネート）、またはその同位体変種、またはその多形体である、項目３に記載の方法。
（項目５）
前記気分障害が、双極性障害である、項目１から４のいずれか一項に記載の方法。
（項目６）
前記気分障害の前記躁病が、軽躁病または重度の躁病である、項目５に記載の方法。
（項目７）
前記ＶＭＡＴ２阻害剤が、約５ｍｇから約１００ｍｇの１日用量で投与される、項目１から６のいずれか一項に記載の方法。
（項目８）
前記ＶＭＡＴ２阻害剤が、経口投与される、項目１から７のいずれか一項に記載の方法。
（項目９）
前記ＶＭＡＴ２阻害剤が、錠剤またはカプセル剤として投与される、項目８に記載の方法。
（項目１０）
気分障害の躁病の処置において使用するための医薬組成物であって、薬学的に許容される添加剤と選択的ＶＭＡＴ２阻害剤とを含む、医薬組成物。
（項目１１）
気分障害の躁病の処置において使用するための医薬組成物であって、薬学的に許容される添加剤と、
テトラベナジン（３−イソブチル−９，１０−ジメトキシ−１，３，４，６，７，１１ｂ−ヘキサヒドロ−２Ｈ−ピリド［２，１−ａ］イソキノリン−２−オン）、
（２Ｒ，３Ｒ，１１ｂＲ）−３−イソブチル−９，１０−ジメトキシ−１，３，４，６，７，１１ｂ−ヘキサヒドロ−２Ｈ−ピリド［２，１−ａ］イソキノリン−２−オール（Ｒ，Ｒ，Ｒ  ＤＨＴＢＺ）もしくはその前駆体、
（Ｓ）−２−アミノ−３−メチル−酪酸（２Ｒ，３Ｒ，１１ｂＲ）−３−イソブチル−９，１０−ジメトキシ−１，３，４，６，７，１１ｂ−ヘキサヒドロ−２Ｈ−ピリド［２，１−ａ］イソキノリン−２−イルエステル、
［（２Ｒ，３Ｓ，１１ｂＲ）−９，１０−ジメトキシ−３−（２−メチルプロピル）−１Ｈ，２Ｈ，３Ｈ，４Ｈ，６Ｈ，７Ｈ，１１ｂＨ−ピリド［２，１−ａ］イソキノリン−２−イル］メタノールもしくはその前駆体、および
３−イソブチル−９，１０−ｄ６−ジメトキシ−１，３，４，６，７，１１ｂ−ヘキサヒドロ−２Ｈ−ピリド［２，１−ａ］イソキノリン−２−オン（ｄ６−ＴＢＺ）、または
その同位体変種、薬学的に許容される塩、もしくは多形体
から選択されるＶＭＡＴ２阻害剤とを含む、医薬組成物。
（項目１２）
前記ＶＭＡＴ２阻害剤が、（Ｓ）−２−アミノ−３−メチル−酪酸（２Ｒ，３Ｒ，１１ｂＲ）−３−イソブチル−９，１０−ジメトキシ−１，３，４，６，７，１１ｂ−ヘキサヒドロ−２Ｈ−ピリド［２，１−ａ］イソキノリン−２−イルエステル、またはその同位体変種、薬学的に許容される塩、もしくは多形体である、項目１０または１１に記載の医薬組成物。
（項目１３）
前記ＶＭＡＴ２阻害剤が、（Ｓ）−（２Ｒ，３Ｒ，１１ｂＲ）−３−イソブチル−９，１０−ジメトキシ−２，３，４，６，７，１１ｂ−ヘキサヒドロ−１Ｈ−ピリド［２，１−ａ］イソキノリン−２−イル２−アミノ−３−メチルブタノエートジ（４−メチルベンゼンスルホネート）、またはその同位体変種、またはその多形体である、項目１２に記載の医薬組成物。
（項目１４）
前記気分障害が、双極性障害である、項目１１から１３のいずれか一項に記載の医薬組成物。
（項目１５）
前記気分障害の前記躁病が、軽躁病または重度の躁病である、項目１４に記載の医薬組成物。
（項目１６）
約５ｍｇから約１００ｍｇの前記ＶＭＡＴ２阻害剤を有する剤形として製剤化されている、項目１１から１５のいずれか一項に記載の医薬組成物。
（項目１７）
経口投与のために製剤化されている、項目１１から１６のいずれか一項に記載の医薬組成物。
（項目１８）
錠剤またはカプセル剤として製剤化されている、項目１７に記載の医薬組成物。
（項目１９）
被験体における難治性の強迫性障害（ＯＣＤ）を処置するための方法であって、該被験体に選択的ＶＭＡＴ２阻害剤を投与するステップを含む、方法。
（項目２０）
被験体における難治性のＯＣＤを処置するための方法であって、該被験体に、
テトラベナジン（３−イソブチル−９，１０−ジメトキシ−１，３，４，６，７，１１ｂ−ヘキサヒドロ−２Ｈ−ピリド［２，１−ａ］イソキノリン−２−オン）、
（２Ｒ，３Ｒ，１１ｂＲ）−３−イソブチル−９，１０−ジメトキシ−１，３，４，６，７，１１ｂ−ヘキサヒドロ−２Ｈ−ピリド［２，１−ａ］イソキノリン−２−オール（Ｒ，Ｒ，Ｒ  ＤＨＴＢＺ）もしくはその前駆体、
（Ｓ）−２−アミノ−３−メチル−酪酸（２Ｒ，３Ｒ，１１ｂＲ）−３−イソブチル−９，１０−ジメトキシ−１，３，４，６，７，１１ｂ−ヘキサヒドロ−２Ｈ−ピリド［２，１−ａ］イソキノリン−２−イルエステル、
［（２Ｒ，３Ｓ，１１ｂＲ）−９，１０−ジメトキシ−３−（２−メチルプロピル）−１Ｈ，２Ｈ，３Ｈ，４Ｈ，６Ｈ，７Ｈ，１１ｂＨ−ピリド［２，１−ａ］イソキノリン−２−イル］メタノールもしくはその前駆体、および
３−イソブチル−９，１０−ｄ６−ジメトキシ−１，３，４，６，７，１１ｂ−ヘキサヒドロ−２Ｈ−ピリド［２，１−ａ］イソキノリン−２−オン（ｄ６−ＴＢＺ）、または
その同位体変種、薬学的に許容される塩、もしくは多形体
から選択されるＶＭＡＴ２阻害剤を投与するステップを含む、方法。
（項目２１）
前記ＶＭＡＴ２阻害剤が、（Ｓ）−２−アミノ−３−メチル−酪酸（２Ｒ，３Ｒ，１１ｂＲ）−３−イソブチル−９，１０−ジメトキシ−１，３，４，６，７，１１ｂ−ヘキサヒドロ−２Ｈ−ピリド［２，１−ａ］イソキノリン−２−イルエステル、またはその同位体変種、薬学的に許容される塩、もしくは多形体である、項目１９または２０に記載の方法。
（項目２２）
前記ＶＭＡＴ２阻害剤が、（Ｓ）−（２Ｒ，３Ｒ，１１ｂＲ）−３−イソブチル−９，１０−ジメトキシ−２，３，４，６，７，１１ｂ−ヘキサヒドロ−１Ｈ−ピリド［２，１−ａ］イソキノリン−２−イル２−アミノ−３−メチルブタノエートジ（４−メチルベンゼンスルホネート）、またはその同位体変種、またはその多形体である、項目２１に記載の方法。
（項目２３）
前記ＶＭＡＴ２阻害剤が、約５ｍｇから約１００ｍｇの１日用量で投与される、項目１９から２２のいずれか一項に記載の方法。
（項目２４）
前記ＶＭＡＴ２阻害剤が、経口投与される、項目１９から２３のいずれか一項に記載の方法。
（項目２５）
前記ＶＭＡＴ２阻害剤が、錠剤またはカプセル剤として投与される、項目２４に記載の方法。
（項目２６）
洗浄、溜め込み、数唱儀式、チェック儀式、ラインクロス、祈りの儀式、手洗いの儀式、厳格なルーチンに従うこと、整頓、保証を求めること、またはその組合せの頻度もしくは重症度が低減される、項目１９から２５のいずれか一項に記載の方法。
（項目２７）
難治性のＯＣＤの処置において使用するための医薬組成物であって、薬学的に許容される添加剤と選択的ＶＭＡＴ２阻害剤とを含む、医薬組成物。
（項目２８）
難治性のＯＣＤの処置において使用するための医薬組成物であって、薬学的に許容される添加剤と、
テトラベナジン（３−イソブチル−９，１０−ジメトキシ−１，３，４，６，７，１１ｂ−ヘキサヒドロ−２Ｈ−ピリド［２，１−ａ］イソキノリン−２−オン）、
（２Ｒ，３Ｒ，１１ｂＲ）−３−イソブチル−９，１０−ジメトキシ−１，３，４，６，７，１１ｂ−ヘキサヒドロ−２Ｈ−ピリド［２，１−ａ］イソキノリン−２−オール（Ｒ，Ｒ，Ｒ  ＤＨＴＢＺ）もしくはその前駆体、
（Ｓ）−２−アミノ−３−メチル−酪酸（２Ｒ，３Ｒ，１１ｂＲ）−３−イソブチル−９，１０−ジメトキシ−１，３，４，６，７，１１ｂ−ヘキサヒドロ−２Ｈ−ピリド［２，１−ａ］イソキノリン−２−イルエステル、
［（２Ｒ，３Ｓ，１１ｂＲ）−９，１０−ジメトキシ−３−（２−メチルプロピル）−１Ｈ，２Ｈ，３Ｈ，４Ｈ，６Ｈ，７Ｈ，１１ｂＨ−ピリド［２，１−ａ］イソキノリン−２−イル］メタノールもしくはその前駆体、および
３−イソブチル−９，１０−ｄ６−ジメトキシ−１，３，４，６，７，１１ｂ−ヘキサヒドロ−２Ｈ−ピリド［２，１−ａ］イソキノリン−２−オン（ｄ６−ＴＢＺ）、
またはその同位体変種、その薬学的に許容される塩、もしくは多形体
から選択されるＶＭＡＴ２阻害剤とを含む、医薬組成物。
（項目２９）
前記ＶＭＡＴ２阻害剤が、（Ｓ）−２−アミノ−３−メチル−酪酸（２Ｒ，３Ｒ，１１ｂＲ）−３−イソブチル−９，１０−ジメトキシ−１，３，４，６，７，１１ｂ−ヘキサヒドロ−２Ｈ−ピリド［２，１−ａ］イソキノリン−２−イルエステル、またはその同位体変種、薬学的に許容される塩、もしくは多形体である、項目２７または２８に記載の医薬組成物。
（項目３０）
前記ＶＭＡＴ２阻害剤が、（Ｓ）−（２Ｒ，３Ｒ，１１ｂＲ）−３−イソブチル−９，１０−ジメトキシ−２，３，４，６，７，１１ｂ−ヘキサヒドロ−１Ｈ−ピリド［２，１−ａ］イソキノリン−２−イル２−アミノ−３−メチルブタノエートジ（４−メチルベンゼンスルホネート）、またはその同位体変種、またはその多形体である、項目２８または２９に記載の医薬組成物。
（項目３１）
約１０ｍｇから約８０ｍｇの前記ＶＭＡＴ２阻害剤を有する剤形として製剤化されている、項目２７から３０のいずれか一項に記載の医薬組成物。
（項目３２）
経口投与のために製剤化されている、項目２７から３１のいずれか一項に記載の医薬組成物。
（項目３３）
液剤、錠剤またはカプセル剤として製剤化されている、項目３２に記載の医薬組成物。
（項目３４）
洗浄、溜め込み、数唱儀式、チェック儀式、ラインクロス、祈りの儀式、手洗いの儀式、厳格なルーチンに従うこと、整頓、保証を求めること、またはその組合せの頻度もしくは重症度が低減される、項目２７から３３のいずれか一項に記載の医薬組成物。
（項目３５）
被験体におけるレッシュ・ナイハン症候群に関連する神経機能障害を処置するための方法であって、該被験体に選択的ＶＭＡＴ２阻害剤を投与するステップを含む、方法。
（項目３６）
被験体におけるレッシュ・ナイハン症候群に関連する神経機能障害を処置するための方法であって、該被験体に、
（２Ｒ，３Ｒ，１１ｂＲ）−３−イソブチル−９，１０−ジメトキシ−１，３，４，６，７，１１ｂ−ヘキサヒドロ−２Ｈ−ピリド［２，１−ａ］イソキノリン−２−オール（Ｒ，Ｒ，Ｒ  ＤＨＴＢＺ）もしくはその前駆体、
（Ｓ）−２−アミノ−３−メチル−酪酸（２Ｒ，３Ｒ，１１ｂＲ）−３−イソブチル−９，１０−ジメトキシ−１，３，４，６，７，１１ｂ−ヘキサヒドロ−２Ｈ−ピリド［２，１−ａ］イソキノリン−２−イルエステル、
［（２Ｒ，３Ｓ，１１ｂＲ）−９，１０−ジメトキシ−３−（２−メチルプロピル）−１Ｈ，２Ｈ，３Ｈ，４Ｈ，６Ｈ，７Ｈ，１１ｂＨ−ピリド［２，１−ａ］イソキノリン−２−イル］メタノールもしくはその前駆体、および
３−イソブチル−９，１０−ｄ６−ジメトキシ−１，３，４，６，７，１１ｂ−ヘキサヒドロ−２Ｈ−ピリド［２，１−ａ］イソキノリン−２−オン（ｄ６−ＴＢＺ）、または
その同位体変種、薬学的に許容される塩、もしくは多形体
から選択されるＶＭＡＴ２阻害剤を投与するステップを含む、方法。
（項目３７）
前記ＶＭＡＴ２阻害剤が、（Ｓ）−２−アミノ−３−メチル−酪酸（２Ｒ，３Ｒ，１１ｂＲ）−３−イソブチル−９，１０−ジメトキシ−１，３，４，６，７，１１ｂ−ヘキサヒドロ−２Ｈ−ピリド［２，１−ａ］イソキノリン−２−イルエステル、またはその同位体変種、薬学的に許容される塩、もしくは多形体である、項目３５または３６に記載の方法。
（項目３８）
前記ＶＭＡＴ２阻害剤が、（Ｓ）−（２Ｒ，３Ｒ，１１ｂＲ）−３−イソブチル−９，１０−ジメトキシ−２，３，４，６，７，１１ｂ−ヘキサヒドロ−１Ｈ−ピリド［２，１−ａ］イソキノリン−２−イル２−アミノ−３−メチルブタノエートジ（４−メチルベンゼンスルホネート）、またはその同位体変種、またはその多形体である、項目３７に記載の方法。
（項目３９）
前記ＶＭＡＴ２阻害剤が、約５ｍｇから約１００ｍｇの１日用量で投与される、項目３５から３８のいずれか一項に記載の方法。
（項目４０）
前記ＶＭＡＴ２阻害剤が、経口投与される、項目３５から３９のいずれか一項に記載の方法。
（項目４１）
前記ＶＭＡＴ２阻害剤が、錠剤またはカプセル剤として投与される、項目４０に記載の方法。
（項目４２）
レッシュ・ナイハン症候群に関連する前記神経機能障害が、自傷、ジストニア、痙直、舞踏病、舞踏病アテトーゼ、反弓緊張、バリズム、反射亢進、常同症、および伸展性足底反射の１つまたは複数である、項目３５から４１のいずれか一項に記載の方法。
（項目４３）
レッシュ・ナイハン症候群に関連する神経機能障害の処置において使用するための医薬組成物であって、薬学的に許容される添加剤と選択的ＶＭＡＴ２阻害剤とを含む、医薬組成物。
（項目４４）
レッシュ・ナイハン症候群に関連する神経機能障害の処置において使用するための医薬組成物であって、薬学的に許容される添加剤と、
（２Ｒ，３Ｒ，１１ｂＲ）−３−イソブチル−９，１０−ジメトキシ−１，３，４，６，７，１１ｂ−ヘキサヒドロ−２Ｈ−ピリド［２，１−ａ］イソキノリン−２−オール（Ｒ，Ｒ，Ｒ  ＤＨＴＢＺ）もしくはその前駆体、
（Ｓ）−２−アミノ−３−メチル−酪酸（２Ｒ，３Ｒ，１１ｂＲ）−３−イソブチル−９，１０−ジメトキシ−１，３，４，６，７，１１ｂ−ヘキサヒドロ−２Ｈ−ピリド［２，１−ａ］イソキノリン−２−イルエステル、
［（２Ｒ，３Ｓ，１１ｂＲ）−９，１０−ジメトキシ−３−（２−メチルプロピル）−１Ｈ，２Ｈ，３Ｈ，４Ｈ，６Ｈ，７Ｈ，１１ｂＨ−ピリド［２，１−ａ］イソキノリン−２−イル］メタノールもしくはその前駆体、および
３−イソブチル−９，１０−ｄ６−ジメトキシ−１，３，４，６，７，１１ｂ−ヘキサヒドロ−２Ｈ−ピリド［２，１−ａ］イソキノリン−２−オン（ｄ６−ＴＢＺ）、または
その同位体変種、薬学的に許容される塩、もしくは多形体
から選択されるＶＭＡＴ２阻害剤とを含む、医薬組成物。
（項目４５）
前記ＶＭＡＴ２阻害剤が、（Ｓ）−２−アミノ−３−メチル−酪酸（２Ｒ，３Ｒ，１１ｂＲ）−３−イソブチル−９，１０−ジメトキシ−１，３，４，６，７，１１ｂ−ヘキサヒドロ−２Ｈ−ピリド［２，１−ａ］イソキノリン−２−イルエステル、またはその同位体変種、薬学的に許容される塩、もしくは多形体である、項目４３または４４に記載の医薬組成物。
（項目４６）
前記ＶＭＡＴ２阻害剤が、（Ｓ）−（２Ｒ，３Ｒ，１１ｂＲ）−３−イソブチル−９，１０−ジメトキシ−２，３，４，６，７，１１ｂ−ヘキサヒドロ−１Ｈ−ピリド［２，１−ａ］イソキノリン−２−イル２−アミノ−３−メチルブタノエートジ（４−メチルベンゼンスルホネート）、またはその同位体変種、またはその多形体である、項目４５に記載の医薬組成物。
（項目４７）
前記ＶＭＡＴ２阻害剤が、約５ｍｇから約１００ｍｇの１日用量で投与される、項目４３から４６のいずれか一項に記載の医薬組成物。
（項目４８）
前記ＶＭＡＴ２阻害剤が、経口投与される、項目４３から４７のいずれか一項に記載の医薬組成物。
（項目４９）
前記ＶＭＡＴ２阻害剤が、錠剤またはカプセル剤として投与される、項目４８に記載の医薬組成物。
（項目５０）
レッシュ・ナイハン症候群に関連する前記神経機能障害が、自傷、ジストニア、痙直、舞踏病、舞踏病アテトーゼ、反弓緊張、バリズム、反射亢進、常同症、および伸展性足底反射の１つまたは複数である、項目４３から４９のいずれか一項に記載の医薬組成物。
（項目５１）
アルツハイマー病を有する被験体における激越を処置するための方法であって、該被験体にＶＭＡＴ２阻害剤を投与するステップを含む、方法。
（項目５２）
前記ＶＭＡＴ２阻害剤が、選択的ＶＭＡＴ２阻害剤である、項目５１に記載の方法。
（項目５３）
前記ＶＭＡＴ２阻害剤が、
テトラベナジン（３−イソブチル−９，１０−ジメトキシ−１，３，４，６，７，１１ｂ−ヘキサヒドロ−２Ｈ−ピリド［２，１−ａ］イソキノリン−２−オン）、
（２Ｒ，３Ｒ，１１ｂＲ）−３−イソブチル−９，１０−ジメトキシ−１，３，４，６，７，１１ｂ−ヘキサヒドロ−２Ｈ−ピリド［２，１−ａ］イソキノリン−２−オール（Ｒ，Ｒ，Ｒ  ＤＨＴＢＺ）もしくはその前駆体、
（Ｓ）−２−アミノ−３−メチル−酪酸（２Ｒ，３Ｒ，１１ｂＲ）−３−イソブチル−９，１０−ジメトキシ−１，３，４，６，７，１１ｂ−ヘキサヒドロ−２Ｈ−ピリド［２，１−ａ］イソキノリン−２−イルエステル、
［（２Ｒ，３Ｓ，１１ｂＲ）−９，１０−ジメトキシ−３−（２−メチルプロピル）−１Ｈ，２Ｈ，３Ｈ，４Ｈ，６Ｈ，７Ｈ，１１ｂＨ−ピリド［２，１−ａ］イソキノリン−２−イル］メタノールもしくはその前駆体、
３−イソブチル−９，１０−ｄ６−ジメトキシ−１，３，４，６，７，１１ｂ−ヘキサヒドロ−２Ｈ−ピリド［２，１−ａ］イソキノリン−２−オン（ｄ６−ＴＢＺ）、
またはその同位体変種、薬学的に許容される塩、同位体変種
から選択される、項目５１または５２に記載の方法。
（項目５４）
前記ＶＭＡＴ２阻害剤が、（Ｓ）−２−アミノ−３−メチル−酪酸（２Ｒ，３Ｒ，１１ｂＲ）−３−イソブチル−９，１０−ジメトキシ−１，３，４，６，７，１１ｂ−ヘキサヒドロ−２Ｈ−ピリド［２，１−ａ］イソキノリン−２−イルエステル、またはその同位体変種、薬学的に許容される塩、もしくは多形体である、項目５２または５３に記載の方法。
（項目５５）
前記ＶＭＡＴ２阻害剤が、（Ｓ）−（２Ｒ，３Ｒ，１１ｂＲ）−３−イソブチル−９，１０−ジメトキシ−２，３，４，６，７，１１ｂ−ヘキサヒドロ−１Ｈ−ピリド［２，１−ａ］イソキノリン−２−イル２−アミノ−３−メチルブタノエートジ（４−メチルベンゼンスルホネート）、またはその同位体変種、またはその多形体である、項目５４に記載の方法。
（項目５６）
前記ＶＭＡＴ２阻害剤が、約５ｍｇから約１００ｍｇの１日用量で投与される、項目５１から５５のいずれか一項に記載の方法。
（項目５７）
前記ＶＭＡＴ２阻害剤が、経口投与される、項目５１から５６のいずれか一項に記載の方法。
（項目５８）
前記ＶＭＡＴ２阻害剤が、錠剤またはカプセル剤として投与される、項目５７に記載の方法。
（項目５９）
アルツハイマー病に関連する前記激越が、不安症、被刺激性、ペーシング、過剰な貧乏揺すり、反復行動、異常な発声、および運動不穏の１つまたは複数である、項目５１から５８のいずれか一項に記載の方法。
（項目６０）
アルツハイマー病の激越の処置において使用するための医薬組成物であって、薬学的に許容される添加剤とＶＭＡＴ２阻害剤とを含む、医薬組成物。
（項目６１）
薬学的に許容される添加剤と選択的ＶＭＡＴ２阻害剤とを含む、アルツハイマー病に関連する激越の処置において使用するための、項目６０に記載の医薬組成物。
（項目６２）
前記ＶＭＡＴ２阻害剤が、
テトラベナジン（３−イソブチル−９，１０−ジメトキシ−１，３，４，６，７，１１ｂ−ヘキサヒドロ−２Ｈ−ピリド［２，１−ａ］イソキノリン−２−オン）、
（２Ｒ，３Ｒ，１１ｂＲ）−３−イソブチル−９，１０−ジメトキシ−１，３，４，６，７，１１ｂ−ヘキサヒドロ−２Ｈ−ピリド［２，１−ａ］イソキノリン−２−オール（Ｒ，Ｒ，Ｒ  ＤＨＴＢＺ）もしくはその前駆体、
（Ｓ）−２−アミノ−３−メチル−酪酸（２Ｒ，３Ｒ，１１ｂＲ）−３−イソブチル−９，１０−ジメトキシ−１，３，４，６，７，１１ｂ−ヘキサヒドロ−２Ｈ−ピリド［２，１−ａ］イソキノリン−２−イルエステル、
［（２Ｒ，３Ｓ，１１ｂＲ）−９，１０−ジメトキシ−３−（２−メチルプロピル）−１Ｈ，２Ｈ，３Ｈ，４Ｈ，６Ｈ，７Ｈ，１１ｂＨ−ピリド［２，１−ａ］イソキノリン−２−イル］メタノールもしくはその前駆体、
３−イソブチル−９，１０−ｄ６−ジメトキシ−１，３，４，６，７，１１ｂ−ヘキサヒドロ−２Ｈ−ピリド［２，１−ａ］イソキノリン−２−オン（ｄ６−ＴＢＺ）、または
その同位体変種、薬学的に許容される塩、もしくは多形体
から選択される、項目６０または６１に記載の医薬組成物。
（項目６３）
前記ＶＭＡＴ２阻害剤が、（Ｓ）−２−アミノ−３−メチル−酪酸（２Ｒ，３Ｒ，１１ｂＲ）−３−イソブチル−９，１０−ジメトキシ−１，３，４，６，７，１１ｂ−ヘキサヒドロ−２Ｈ−ピリド［２，１−ａ］イソキノリン−２−イルエステル、またはその同位体変種、薬学的に許容される塩、もしくは多形体である、項目６１または６２に記載の医薬組成物。
（項目６４）
前記ＶＭＡＴ２阻害剤が、（Ｓ）−（２Ｒ，３Ｒ，１１ｂＲ）−３−イソブチル−９，１０−ジメトキシ−２，３，４，６，７，１１ｂ−ヘキサヒドロ−１Ｈ−ピリド［２，１−ａ］イソキノリン−２−イル２−アミノ−３−メチルブタノエートジ（４−メチルベンゼンスルホネート）、またはその同位体変種、またはその多形体である、項目６３に記載の医薬組成物。
（項目６５）
前記ＶＭＡＴ２阻害剤が、約５ｍｇから約１００ｍｇの１日用量で投与される、項目６０から６４のいずれか一項に記載の医薬組成物。
（項目６６）
前記ＶＭＡＴ２阻害剤が、経口投与される、項目６０から６５のいずれか一項に記載の医薬組成物。
（項目６７）
前記ＶＭＡＴ２阻害剤が、錠剤またはカプセル剤として投与される、項目６６に記載の医薬組成物。
（項目６８）
アルツハイマー病に関連する前記激越が、不安症、被刺激性、ペーシング、過剰な貧乏揺すり、反復行動、異常な発声、および運動不穏の１つまたは複数である、項目６０から６７のいずれか一項に記載の医薬組成物。
（項目６９）
被験体における脆弱Ｘ症候群または脆弱Ｘ関連振戦失調症候群を処置するための方法であって、該被験体に選択的ＶＭＡＴ２阻害剤を投与するステップを含む、方法。
（項目７０）
被験体における脆弱Ｘ症候群または脆弱Ｘ関連振戦失調症候群を処置するための方法であって、該被験体に、
テトラベナジン（３−イソブチル−９，１０−ジメトキシ−１，３，４，６，７，１１ｂ−ヘキサヒドロ−２Ｈ−ピリド［２，１−ａ］イソキノリン−２−オン）、
（２Ｒ，３Ｒ，１１ｂＲ）−３−イソブチル−９，１０−ジメトキシ−１，３，４，６，７，１１ｂ−ヘキサヒドロ−２Ｈ−ピリド［２，１−ａ］イソキノリン−２−オール（Ｒ，Ｒ，Ｒ  ＤＨＴＢＺ）もしくはその前駆体、
（Ｓ）−２−アミノ−３−メチル−酪酸（２Ｒ，３Ｒ，１１ｂＲ）−３−イソブチル−９，１０−ジメトキシ−１，３，４，６，７，１１ｂ−ヘキサヒドロ−２Ｈ−ピリド［２，１−ａ］イソキノリン−２−イルエステル、
［（２Ｒ，３Ｓ，１１ｂＲ）−９，１０−ジメトキシ−３−（２−メチルプロピル）−１Ｈ，２Ｈ，３Ｈ，４Ｈ，６Ｈ，７Ｈ，１１ｂＨ−ピリド［２，１−ａ］イソキノリン−２−イル］メタノールもしくはその前駆体、および
３−イソブチル−９，１０−ｄ６−ジメトキシ−１，３，４，６，７，１１ｂ−ヘキサヒドロ−２Ｈ−ピリド［２，１−ａ］イソキノリン−２−オン（ｄ６−ＴＢＺ）、または
その同位体変種、薬学的に許容される塩、もしくは多形体
から選択されるＶＭＡＴ２阻害剤を投与するステップを含む、方法。
（項目７１）
前記ＶＭＡＴ２阻害剤が、（Ｓ）−２−アミノ−３−メチル−酪酸（２Ｒ，３Ｒ，１１ｂＲ）−３−イソブチル−９，１０−ジメトキシ−１，３，４，６，７，１１ｂ−ヘキサヒドロ−２Ｈ−ピリド［２，１−ａ］イソキノリン−２−イルエステル、またはその同位体変種、薬学的に許容される塩、もしくは多形体である、項目６９または７０に記載の方法。
（項目７２）
前記ＶＭＡＴ２阻害剤が、（Ｓ）−（２Ｒ，３Ｒ，１１ｂＲ）−３−イソブチル−９，１０−ジメトキシ−２，３，４，６，７，１１ｂ−ヘキサヒドロ−１Ｈ−ピリド［２，１−ａ］イソキノリン−２−イル２−アミノ−３−メチルブタノエートジ（４−メチルベンゼンスルホネート）、またはその同位体変種、またはその多形体である、項目７１に記載の方法。
（項目７３）
前記ＶＭＡＴ２阻害剤が、約５ｍｇから約１００ｍｇの１日用量で投与される、項目６９から７２のいずれか一項に記載の方法。
（項目７４）
前記ＶＭＡＴ２阻害剤が、経口投与される、項目６９から７３のいずれか一項に記載の方法。
（項目７５）
前記ＶＭＡＴ２阻害剤が、錠剤またはカプセル剤として投与される、項目７４に記載の方法。
（項目７６）
不安症、注意欠如、多動性行動（例えば、貧乏揺すりまたは衝動行為）、自閉症的行動（例えば、反復行動）、常同症、てんかん発作、運動失調、企図振戦（罹患個人が随意運動を行おうと試みた際の手足の震えまたは揺れ）、パーキンソニズム、安静時振戦、硬直、運動緩慢、感覚鈍麻、痺れ、疼痛、および筋力低下の１つまたは複数が低減される、項目７０から７５のいずれか一項に記載の方法。
（項目７７）
脆弱Ｘ症候群または脆弱Ｘ関連振戦失調症候群の処置において使用するための医薬組成物であって、薬学的に許容される添加剤と選択的ＶＭＡＴ２阻害剤とを含む、医薬組成物。
（項目７８）
脆弱Ｘ症候群または脆弱Ｘ関連振戦失調症候群の処置において使用するための医薬組成物であって、薬学的に許容される添加剤と、
テトラベナジン（３−イソブチル−９，１０−ジメトキシ−１，３，４，６，７，１１ｂ−ヘキサヒドロ−２Ｈ−ピリド［２，１−ａ］イソキノリン−２−オン）、
（２Ｒ，３Ｒ，１１ｂＲ）−３−イソブチル−９，１０−ジメトキシ−１，３，４，６，７，１１ｂ−ヘキサヒドロ−２Ｈ−ピリド［２，１−ａ］イソキノリン−２−オール（Ｒ，Ｒ，Ｒ  ＤＨＴＢＺ）もしくはその前駆体、
（Ｓ）−２−アミノ−３−メチル−酪酸（２Ｒ，３Ｒ，１１ｂＲ）−３−イソブチル−９，１０−ジメトキシ−１，３，４，６，７，１１ｂ−ヘキサヒドロ−２Ｈ−ピリド［２，１−ａ］イソキノリン−２−イルエステル、
［（２Ｒ，３Ｓ，１１ｂＲ）−９，１０−ジメトキシ−３−（２−メチルプロピル）−１Ｈ，２Ｈ，３Ｈ，４Ｈ，６Ｈ，７Ｈ，１１ｂＨ−ピリド［２，１−ａ］イソキノリン−２−イル］メタノールもしくはその前駆体、および
３−イソブチル−９，１０−ｄ６−ジメトキシ−１，３，４，６，７，１１ｂ−ヘキサヒドロ−２Ｈ−ピリド［２，１−ａ］イソキノリン−２−オン（ｄ６−ＴＢＺ）、または
その同位体変種、薬学的に許容される塩、もしくは多形体
から選択されるＶＭＡＴ２阻害剤とを含む、医薬組成物。
（項目７９）
前記ＶＭＡＴ２阻害剤が、（Ｓ）−２−アミノ−３−メチル−酪酸（２Ｒ，３Ｒ，１１ｂＲ）−３−イソブチル−９，１０−ジメトキシ−１，３，４，６，７，１１ｂ−ヘキサヒドロ−２Ｈ−ピリド［２，１−ａ］イソキノリン−２−イルエステル、またはその同位体変種、薬学的に許容される塩、もしくは多形体である、項目７７または７８に記載の医薬組成物。
（項目８０）
前記ＶＭＡＴ２阻害剤が、（Ｓ）−（２Ｒ，３Ｒ，１１ｂＲ）−３−イソブチル−９，１０−ジメトキシ−２，３，４，６，７，１１ｂ−ヘキサヒドロ−１Ｈ−ピリド［２，１−ａ］イソキノリン−２−イル２−アミノ−３−メチルブタノエートジ（４−メチルベンゼンスルホネート）、またはその同位体変種、またはその多形体である、項目７９に記載の医薬組成物。
（項目８１）
前記ＶＭＡＴ２阻害剤が、約５ｍｇから約１００ｍｇの１日用量で投与される、項目７７から８０のいずれか一項に記載の医薬組成物。
（項目８２）
前記ＶＭＡＴ２阻害剤が、経口投与される、項目７７から８１のいずれか一項に記載の医薬組成物。
（項目８３）
前記ＶＭＡＴ２阻害剤が、錠剤またはカプセル剤として投与される、項目８２に記載の医薬組成物。
（項目８４）
不安症、注意欠如、多動性行動（例えば、貧乏揺すりまたは衝動行為）、自閉症的行動（例えば、反復行動）、常同症、てんかん発作、運動失調、企図振戦（罹患個人が随意運動を行おうと試みた際の手足の震えまたは揺れ）、パーキンソニズム、安静時振戦、硬直、運動緩慢、感覚鈍麻、痺れ、疼痛、および筋力低下の１つまたは複数が低減される、項目７７から８３のいずれか一項に記載の医薬組成物。
（項目８５）
被験体における自閉症スペクトラム障害（ＡＳＤ）を処置するための方法であって、該被験体にＶＭＡＴ２阻害剤を投与するステップを含む、方法。
（項目８６）
前記ＶＭＡＴ２阻害剤が、選択的ＶＭＡＴ２阻害剤である、項目８５に記載の方法。
（項目８７）
前記ＶＭＡＴ２阻害剤が、
テトラベナジン（３−イソブチル−９，１０−ジメトキシ−１，３，４，６，７，１１ｂ−ヘキサヒドロ−２Ｈ−ピリド［２，１−ａ］イソキノリン−２−オン）、
（２Ｒ，３Ｒ，１１ｂＲ）−３−イソブチル−９，１０−ジメトキシ−１，３，４，６，７，１１ｂ−ヘキサヒドロ−２Ｈ−ピリド［２，１−ａ］イソキノリン−２−オール（Ｒ，Ｒ，Ｒ  ＤＨＴＢＺ）もしくはその前駆体、
（Ｓ）−２−アミノ−３−メチル−酪酸（２Ｒ，３Ｒ，１１ｂＲ）−３−イソブチル−９，１０−ジメトキシ−１，３，４，６，７，１１ｂ−ヘキサヒドロ−２Ｈ−ピリド［２，１−ａ］イソキノリン−２−イルエステル、
［（２Ｒ，３Ｓ，１１ｂＲ）−９，１０−ジメトキシ−３−（２−メチルプロピル）−１Ｈ，２Ｈ，３Ｈ，４Ｈ，６Ｈ，７Ｈ，１１ｂＨ−ピリド［２，１−ａ］イソキノリン−２−イル］メタノールもしくはその前駆体、
３−イソブチル−９，１０−ｄ６−ジメトキシ−１，３，４，６，７，１１ｂ−ヘキサヒドロ−２Ｈ−ピリド［２，１−ａ］イソキノリン−２−オン（ｄ６−ＴＢＺ）、または
その同位体変種、薬学的に許容される塩、もしくは多形体
から選択される、項目８５または８６に記載の方法。
（項目８８）
前記ＶＭＡＴ２阻害剤が、（Ｓ）−２−アミノ−３−メチル−酪酸（２Ｒ，３Ｒ，１１ｂＲ）−３−イソブチル−９，１０−ジメトキシ−１，３，４，６，７，１１ｂ−ヘキサヒドロ−２Ｈ−ピリド［２，１−ａ］イソキノリン−２−イルエステル、またはその同位体変種、薬学的に許容される塩、もしくは多形体である、項目８６または８７に記載の方法。
（項目８９）
前記ＶＭＡＴ２阻害剤が、（Ｓ）−（２Ｒ，３Ｒ，１１ｂＲ）−３−イソブチル−９，１０−ジメトキシ−２，３，４，６，７，１１ｂ−ヘキサヒドロ−１Ｈ−ピリド［２，１−ａ］イソキノリン−２−イル２−アミノ−３−メチルブタノエートジ（４−メチルベンゼンスルホネート）、またはその同位体変種、またはその多形体である、項目８８に記載の方法。
（項目９０）
前記ＶＭＡＴ２阻害剤が、約５ｍｇから約１００ｍｇの１日用量で投与される、項目８５から８９のいずれか一項に記載の方法。
（項目９１）
前記ＶＭＡＴ２阻害剤が、経口投与される、項目８５から９０のいずれか一項に記載の方法。
（項目９２）
前記ＶＭＡＴ２阻害剤が、錠剤またはカプセル剤として投与される、項目９１に記載の方法。
（項目９３）
多動、集中できないこと、うつ病、不安症、強迫性行動、てんかん発作、反復運動、常同症、不随意運動、または自傷の１つまたは複数が低減される、項目８５から９２のいずれか一項に記載の方法。
（項目９４）
自閉症スペクトラム障害（ＡＳＤ）の処置において使用するための医薬組成物であって、ＶＭＡＴ２阻害剤と薬学的に許容される添加剤とを含む、医薬組成物。
（項目９５）
前記ＶＭＡＴ２阻害剤が、選択的ＶＭＡＴ２阻害剤である、項目９４に記載の医薬組成物。
（項目９６）
前記ＶＭＡＴ２阻害剤が、
テトラベナジン（３−イソブチル−９，１０−ジメトキシ−１，３，４，６，７，１１ｂ−ヘキサヒドロ−２Ｈ−ピリド［２，１−ａ］イソキノリン−２−オン）、
（２Ｒ，３Ｒ，１１ｂＲ）−３−イソブチル−９，１０−ジメトキシ−１，３，４，６，７，１１ｂ−ヘキサヒドロ−２Ｈ−ピリド［２，１−ａ］イソキノリン−２−オール（Ｒ，Ｒ，Ｒ  ＤＨＴＢＺ）もしくはその前駆体、
（Ｓ）−２−アミノ−３−メチル−酪酸（２Ｒ，３Ｒ，１１ｂＲ）−３−イソブチル−９，１０−ジメトキシ−１，３，４，６，７，１１ｂ−ヘキサヒドロ−２Ｈ−ピリド［２，１−ａ］イソキノリン−２−イルエステル、
［（２Ｒ，３Ｓ，１１ｂＲ）−９，１０−ジメトキシ−３−（２−メチルプロピル）−１Ｈ，２Ｈ，３Ｈ，４Ｈ，６Ｈ，７Ｈ，１１ｂＨ−ピリド［２，１−ａ］イソキノリン−２−イル］メタノールもしくはその前駆体、
３−イソブチル−９，１０−ｄ６−ジメトキシ−１，３，４，６，７，１１ｂ−ヘキサヒドロ−２Ｈ−ピリド［２，１−ａ］イソキノリン−２−オン（ｄ６−ＴＢＺ）、
またはその同位体変種、薬学的に許容される塩、もしくは多形体
から選択される、項目９４または９５に記載の医薬組成物。
（項目９７）
前記ＶＭＡＴ２阻害剤が、（Ｓ）−２−アミノ−３−メチル−酪酸（２Ｒ，３Ｒ，１１ｂＲ）−３−イソブチル−９，１０−ジメトキシ−１，３，４，６，７，１１ｂ−ヘキサヒドロ−２Ｈ−ピリド［２，１−ａ］イソキノリン−２−イルエステル、またはその同位体変種、薬学的に許容される塩、もしくは多形体である、項目９５または９６に記載の医薬組成物。
（項目９８）
前記ＶＭＡＴ２阻害剤が、（Ｓ）−（２Ｒ，３Ｒ，１１ｂＲ）−３−イソブチル−９，１０−ジメトキシ−２，３，４，６，７，１１ｂ−ヘキサヒドロ−１Ｈ−ピリド［２，１−ａ］イソキノリン−２−イル２−アミノ−３−メチルブタノエートジ（４−メチルベンゼンスルホネート）、またはその同位体変種、またはその多形体である、項目９７に記載の医薬組成物。
（項目９９）
前記ＶＭＡＴ２阻害剤が、約５ｍｇから約１００ｍｇの１日用量で投与される、項目９４から９８のいずれか一項に記載の医薬組成物。
（項目１００）
前記ＶＭＡＴ２阻害剤が、経口投与される、項目９４から９９のいずれか一項に記載の医薬組成物。
（項目１０１）
前記ＶＭＡＴ２阻害剤が、錠剤またはカプセル剤として投与される、項目１００に記載の医薬組成物。
（項目１０２）
多動、集中できないこと、うつ病、不安症、強迫性行動、てんかん発作、反復運動、常同症、不随意運動、または自傷の１つまたは複数が低減される、項目９４から１０１のいずれか一項に記載の医薬組成物。
（項目１０３）
被験体における気分障害のうつ病を処置するための方法であって、該被験体に選択的ＶＭＡＴ２阻害剤を投与するステップを含む、方法。
（項目１０４）
被験体における気分障害のうつ病を処置するための方法であって、該被験体に、
テトラベナジン（３−イソブチル−９，１０−ジメトキシ−１，３，４，６，７，１１ｂ−ヘキサヒドロ−２Ｈ−ピリド［２，１−ａ］イソキノリン−２−オン）、
（２Ｒ，３Ｒ，１１ｂＲ）−３−イソブチル−９，１０−ジメトキシ−１，３，４，６，７，１１ｂ−ヘキサヒドロ−２Ｈ−ピリド［２，１−ａ］イソキノリン−２−オール（Ｒ，Ｒ，Ｒ  ＤＨＴＢＺ）もしくはその前駆体、
（Ｓ）−２−アミノ−３−メチル−酪酸（２Ｒ，３Ｒ，１１ｂＲ）−３−イソブチル−９，１０−ジメトキシ−１，３，４，６，７，１１ｂ−ヘキサヒドロ−２Ｈ−ピリド［２，１−ａ］イソキノリン−２−イルエステル、
［（２Ｒ，３Ｓ，１１ｂＲ）−９，１０−ジメトキシ−３−（２−メチルプロピル）−１Ｈ，２Ｈ，３Ｈ，４Ｈ，６Ｈ，７Ｈ，１１ｂＨ−ピリド［２，１−ａ］イソキノリン−２−イル］メタノールもしくはその前駆体、および
３−イソブチル−９，１０−ｄ６−ジメトキシ−１，３，４，６，７，１１ｂ−ヘキサヒドロ−２Ｈ−ピリド［２，１−ａ］イソキノリン−２−オン（ｄ６−ＴＢＺ）、または
その同位体変種、薬学的に許容される塩、もしくは多形体
から選択されるＶＭＡＴ２阻害剤を投与するステップを含む、方法。
（項目１０５）
前記ＶＭＡＴ２阻害剤が、（Ｓ）−２−アミノ−３−メチル−酪酸（２Ｒ，３Ｒ，１１ｂＲ）−３−イソブチル−９，１０−ジメトキシ−１，３，４，６，７，１１ｂ−ヘキサヒドロ−２Ｈ−ピリド［２，１−ａ］イソキノリン−２−イルエステル、またはその同位体変種、薬学的に許容される塩、もしくは多形体である、項目１または２に記載の方法。
（項目１０６）
前記ＶＭＡＴ２阻害剤が、（Ｓ）−（２Ｒ，３Ｒ，１１ｂＲ）−３−イソブチル−９，１０−ジメトキシ−２，３，４，６，７，１１ｂ−ヘキサヒドロ−１Ｈ−ピリド［２，１−ａ］イソキノリン−２−イル２−アミノ−３−メチルブタノエートジ（４−メチルベンゼンスルホネート）、またはその同位体変種、またはその多形体である、項目１０５に記載の方法。
（項目１０７）
前記気分障害が、双極性障害である、項目１０３から１０６のいずれか一項に記載の方法。
（項目１０８）
前記気分障害が、大うつ病性障害である、項目１０３から１０６のいずれか一項に記載の方法。
（項目１０９）
前記ＶＭＡＴ２阻害剤が、約５ｍｇから約１００ｍｇの１日用量で投与される、項目１０３から１０８のいずれか一項に記載の方法。
（項目１１０）
前記ＶＭＡＴ２阻害剤が、経口投与される、項目１０３から１０９のいずれか一項に記載の方法。
（項目１１１）
前記ＶＭＡＴ２阻害剤が、錠剤またはカプセル剤として投与される、項目１１０に記載の方法。
（項目１１２）
気分障害のうつ病の処置において使用するための医薬組成物であって、薬学的に許容される添加剤と選択的ＶＭＡＴ２阻害剤とを含む、医薬組成物。
（項目１１３）
気分障害のうつ病の処置において使用するための医薬組成物であって、薬学的に許容される添加剤と、
テトラベナジン（３−イソブチル−９，１０−ジメトキシ−１，３，４，６，７，１１ｂ−ヘキサヒドロ−２Ｈ−ピリド［２，１−ａ］イソキノリン−２−オン）、
（２Ｒ，３Ｒ，１１ｂＲ）−３−イソブチル−９，１０−ジメトキシ−１，３，４，６，７，１１ｂ−ヘキサヒドロ−２Ｈ−ピリド［２，１−ａ］イソキノリン−２−オール（Ｒ，Ｒ，Ｒ  ＤＨＴＢＺ）もしくはその前駆体、
（Ｓ）−２−アミノ−３−メチル−酪酸（２Ｒ，３Ｒ，１１ｂＲ）−３−イソブチル−９，１０−ジメトキシ−１，３，４，６，７，１１ｂ−ヘキサヒドロ−２Ｈ−ピリド［２，１−ａ］イソキノリン−２−イルエステル、
［（２Ｒ，３Ｓ，１１ｂＲ）−９，１０−ジメトキシ−３−（２−メチルプロピル）−１Ｈ，２Ｈ，３Ｈ，４Ｈ，６Ｈ，７Ｈ，１１ｂＨ−ピリド［２，１−ａ］イソキノリン−２−イル］メタノールもしくはその前駆体、および
３−イソブチル−９，１０−ｄ６−ジメトキシ−１，３，４，６，７，１１ｂ−ヘキサヒドロ−２Ｈ−ピリド［２，１−ａ］イソキノリン−２−オン（ｄ６−ＴＢＺ）、または
その同位体変種、薬学的に許容される塩、もしくは多形体
から選択されるＶＭＡＴ２阻害剤とを含む、医薬組成物。
（項目１１４）
前記ＶＭＡＴ２阻害剤が、（Ｓ）−２−アミノ−３−メチル−酪酸（２Ｒ，３Ｒ，１１ｂＲ）−３−イソブチル−９，１０−ジメトキシ−１，３，４，６，７，１１ｂ−ヘキサヒドロ−２Ｈ−ピリド［２，１−ａ］イソキノリン−２−イルエステル、またはその同位体変種、薬学的に許容される塩、もしくは多形体である、項目１１２または１１３に記載の医薬組成物。
（項目１１５）
前記ＶＭＡＴ２阻害剤が、（Ｓ）−（２Ｒ，３Ｒ，１１ｂＲ）−３−イソブチル−９，１０−ジメトキシ−２，３，４，６，７，１１ｂ−ヘキサヒドロ−１Ｈ−ピリド［２，１−ａ］イソキノリン−２−イル２−アミノ−３−メチルブタノエートジ（４−メチルベンゼンスルホネート）、またはその同位体変種、またはその多形体である、項目１１４に記載の医薬組成物。
（項目１１６）
前記気分障害が、双極性障害である、項目１１３から１１５のいずれか一項に記載の医薬組成物。
（項目１１７）
前記気分障害が、大うつ病性障害である、項目１１６に記載の医薬組成物。
（項目１１８）
約５ｍｇから約１００ｍｇの前記ＶＭＡＴ２阻害剤を有する剤形として製剤化されている、項目１１２から１１７のいずれか一項に記載の医薬組成物。
（項目１１９）
経口投与のために製剤化されている、項目１１２から１１８のいずれか一項に記載の医薬組成物。
（項目１２０）
錠剤またはカプセル剤として製剤化されている、項目１１９に記載の医薬組成物。
（項目１２１）
被験体における有棘赤血球舞踏病を処置するための方法であって、該被験体に選択的ＶＭＡＴ２阻害剤を投与するステップを含む、方法。
（項目１２２）
被験体における有棘赤血球舞踏病を処置するための方法であって、該被験体に、
テトラベナジン（３−イソブチル−９，１０−ジメトキシ−１，３，４，６，７，１１ｂ−ヘキサヒドロ−２Ｈ−ピリド［２，１−ａ］イソキノリン−２−オン）、
（２Ｒ，３Ｒ，１１ｂＲ）−３−イソブチル−９，１０−ジメトキシ−１，３，４，６，７，１１ｂ−ヘキサヒドロ−２Ｈ−ピリド［２，１−ａ］イソキノリン−２−オール（Ｒ，Ｒ，Ｒ  ＤＨＴＢＺ）もしくはその前駆体、
（Ｓ）−２−アミノ−３−メチル−酪酸（２Ｒ，３Ｒ，１１ｂＲ）−３−イソブチル−９，１０−ジメトキシ−１，３，４，６，７，１１ｂ−ヘキサヒドロ−２Ｈ−ピリド［２，１−ａ］イソキノリン−２−イルエステル、
［（２Ｒ，３Ｓ，１１ｂＲ）−９，１０−ジメトキシ−３−（２−メチルプロピル）−１Ｈ，２Ｈ，３Ｈ，４Ｈ，６Ｈ，７Ｈ，１１ｂＨ−ピリド［２，１−ａ］イソキノリン−２−イル］メタノールもしくはその前駆体、および
３−イソブチル−９，１０−ｄ６−ジメトキシ−１，３，４，６，７，１１ｂ−ヘキサヒドロ−２Ｈ−ピリド［２，１−ａ］イソキノリン−２−オン（ｄ６−ＴＢＺ）、または
その同位体変種、薬学的に許容される塩、もしくは多形体
から選択されるＶＭＡＴ２阻害剤を投与するステップを含む、方法。
（項目１２３）
有棘赤血球舞踏病の舌ジスキネジアを処置するための、項目１２１または１２２に記載の方法。
（項目１２４）
前記ＶＭＡＴ２阻害剤が、（Ｓ）−２−アミノ−３−メチル−酪酸（２Ｒ，３Ｒ，１１ｂＲ）−３−イソブチル−９，１０−ジメトキシ−１，３，４，６，７，１１ｂ−ヘキサヒドロ−２Ｈ−ピリド［２，１−ａ］イソキノリン−２−イルエステル、またはその同位体変種、薬学的に許容される塩、もしくは多形体である、項目１２１から１２３のいずれか一項に記載の方法。
（項目１２５）
前記ＶＭＡＴ２阻害剤が、（Ｓ）−（２Ｒ，３Ｒ，１１ｂＲ）−３−イソブチル−９，１０−ジメトキシ−２，３，４，６，７，１１ｂ−ヘキサヒドロ−１Ｈ−ピリド［２，１−ａ］イソキノリン−２−イル２−アミノ−３−メチルブタノエートジ（４−メチルベンゼンスルホネート）、またはその同位体変種、またはその多形体である、項目１２４に記載の方法。
（項目１２６）
前記ＶＭＡＴ２阻害剤が、約５ｍｇから約１００ｍｇの１日用量で投与される、項目１２１から１２５のいずれか一項に記載の方法。
（項目１２７）
前記ＶＭＡＴ２阻害剤が、経口投与される、項目１２１から１２６のいずれか一項に記載の方法。
（項目１２８）
前記ＶＭＡＴ２阻害剤が、錠剤またはカプセル剤として投与される、項目１２７に記載の方法。
（項目１２９）
有棘赤血球舞踏病の処置において使用するための医薬組成物であって、薬学的に許容される添加剤と選択的ＶＭＡＴ２阻害剤とを含む、医薬組成物。
（項目１３０）
有棘赤血球舞踏病の処置において使用するための医薬組成物であって、薬学的に許容される添加剤と、
テトラベナジン（３−イソブチル−９，１０−ジメトキシ−１，３，４，６，７，１１ｂ−ヘキサヒドロ−２Ｈ−ピリド［２，１−ａ］イソキノリン−２−オン）、
（２Ｒ，３Ｒ，１１ｂＲ）−３−イソブチル−９，１０−ジメトキシ−１，３，４，６，７，１１ｂ−ヘキサヒドロ−２Ｈ−ピリド［２，１−ａ］イソキノリン−２−オール（Ｒ，Ｒ，Ｒ  ＤＨＴＢＺ）もしくはその前駆体、
（Ｓ）−２−アミノ−３−メチル−酪酸（２Ｒ，３Ｒ，１１ｂＲ）−３−イソブチル−９，１０−ジメトキシ−１，３，４，６，７，１１ｂ−ヘキサヒドロ−２Ｈ−ピリド［２，１−ａ］イソキノリン−２−イルエステル、
［（２Ｒ，３Ｓ，１１ｂＲ）−９，１０−ジメトキシ−３−（２−メチルプロピル）−１Ｈ，２Ｈ，３Ｈ，４Ｈ，６Ｈ，７Ｈ，１１ｂＨ−ピリド［２，１−ａ］イソキノリン−２−イル］メタノールもしくはその前駆体、および
３−イソブチル−９，１０−ｄ６−ジメトキシ−１，３，４，６，７，１１ｂ−ヘキサヒドロ−２Ｈ−ピリド［２，１−ａ］イソキノリン−２−オン（ｄ６−ＴＢＺ）、または
その同位体変種、薬学的に許容される塩、もしくは多形体
から選択されるＶＭＡＴ２阻害剤とを含む、医薬組成物。
（項目１３１）
有棘赤血球舞踏病の舌ジスキネジアを処置するための、項目１２９または１３０に記載の医薬組成物。
（項目１３２）
前記ＶＭＡＴ２阻害剤が、（Ｓ）−２−アミノ−３−メチル−酪酸（２Ｒ，３Ｒ，１１ｂＲ）−３−イソブチル−９，１０−ジメトキシ−１，３，４，６，７，１１ｂ−ヘキサヒドロ−２Ｈ−ピリド［２，１−ａ］イソキノリン−２−イルエステル、またはその同位体変種、薬学的に許容される塩、もしくは多形体である、項目１２９から１３１のいずれか一項に記載の医薬組成物。
（項目１３３）
前記ＶＭＡＴ２阻害剤が、（Ｓ）−（２Ｒ，３Ｒ，１１ｂＲ）−３−イソブチル−９，１０−ジメトキシ−２，３，４，６，７，１１ｂ−ヘキサヒドロ−１Ｈ−ピリド［２，１−ａ］イソキノリン−２−イル２−アミノ−３−メチルブタノエートジ（４−メチルベンゼンスルホネート）、またはその同位体変種、またはその多形体である、項目１３２に記載の医薬組成物。
（項目１３４）
約５ｍｇから約１００ｍｇの前記ＶＭＡＴ２阻害剤を有する剤形として製剤化されている、項目１２９から１３３のいずれか一項に記載の医薬組成物。
（項目１３５）
経口投与のために製剤化されている、項目１２９から１３４のいずれか一項に記載の医薬組成物。
（項目１３６）
錠剤またはカプセル剤として製剤化されている、項目１３５に記載の医薬組成物。
（項目１３７）
被験体におけるレット症候群を処置するための方法であって、該被験体に選択的ＶＭＡＴ２阻害剤を投与するステップを含む、方法。
（項目１３８）
被験体におけるレット症候群を処置するための方法であって、該被験体に、
テトラベナジン（３−イソブチル−９，１０−ジメトキシ−１，３，４，６，７，１１ｂ−ヘキサヒドロ−２Ｈ−ピリド［２，１−ａ］イソキノリン−２−オン）、
（２Ｒ，３Ｒ，１１ｂＲ）−３−イソブチル−９，１０−ジメトキシ−１，３，４，６，７，１１ｂ−ヘキサヒドロ−２Ｈ−ピリド［２，１−ａ］イソキノリン−２−オール（Ｒ，Ｒ，Ｒ  ＤＨＴＢＺ）もしくはその前駆体、
（Ｓ）−２−アミノ−３−メチル−酪酸（２Ｒ，３Ｒ，１１ｂＲ）−３−イソブチル−９，１０−ジメトキシ−１，３，４，６，７，１１ｂ−ヘキサヒドロ−２Ｈ−ピリド［２，１−ａ］イソキノリン−２−イルエステル、
［（２Ｒ，３Ｓ，１１ｂＲ）−９，１０−ジメトキシ−３−（２−メチルプロピル）−１Ｈ，２Ｈ，３Ｈ，４Ｈ，６Ｈ，７Ｈ，１１ｂＨ−ピリド［２，１−ａ］イソキノリン−２−イル］メタノールもしくはその前駆体、および
３−イソブチル−９，１０−ｄ６−ジメトキシ−１，３，４，６，７，１１ｂ−ヘキサヒドロ−２Ｈ−ピリド［２，１−ａ］イソキノリン−２−オン（ｄ６−ＴＢＺ）、または
その同位体変種、薬学的に許容される塩、もしくは多形体
から選択されるＶＭＡＴ２阻害剤を投与するステップを含む、方法。
（項目１３９）
レット症候群の失行症を処置するための、項目１３７または１３８に記載の方法。
（項目１４０）
前記ＶＭＡＴ２阻害剤が、（Ｓ）−２−アミノ−３−メチル−酪酸（２Ｒ，３Ｒ，１１ｂＲ）−３−イソブチル−９，１０−ジメトキシ−１，３，４，６，７，１１ｂ−ヘキサヒドロ−２Ｈ−ピリド［２，１−ａ］イソキノリン−２−イルエステル、またはその同位体変種、薬学的に許容される塩、もしくは多形体である、項目１３７から１３９のいずれか一項に記載の方法。
（項目１４１）
前記ＶＭＡＴ２阻害剤が、（Ｓ）−（２Ｒ，３Ｒ，１１ｂＲ）−３−イソブチル−９，１０−ジメトキシ−２，３，４，６，７，１１ｂ−ヘキサヒドロ−１Ｈ−ピリド［２，１−ａ］イソキノリン−２−イル２−アミノ−３−メチルブタノエートジ（４−メチルベンゼンスルホネート）、またはその同位体変種、またはその多形体である、項目１４０に記載の方法。
（項目１４２）
前記ＶＭＡＴ２阻害剤が、約５ｍｇから約１００ｍｇの１日用量で投与される、項目１３７から１４１のいずれか一項に記載の方法。
（項目１４３）
前記ＶＭＡＴ２阻害剤が、経口投与される、項目１３７から１４２のいずれか一項に記載の方法。
（項目１４４）
前記ＶＭＡＴ２阻害剤が、錠剤またはカプセル剤として投与される、項目１４３に記載の方法。
（項目１４５）
レット症候群の処置において使用するための医薬組成物であって、薬学的に許容される添加剤と選択的ＶＭＡＴ２阻害剤とを含む、医薬組成物。
（項目１４６）
レット症候群の処置において使用するための医薬組成物であって、薬学的に許容される添加剤と、
テトラベナジン（３−イソブチル−９，１０−ジメトキシ−１，３，４，６，７，１１ｂ−ヘキサヒドロ−２Ｈ−ピリド［２，１−ａ］イソキノリン−２−オン）、
（２Ｒ，３Ｒ，１１ｂＲ）−３−イソブチル−９，１０−ジメトキシ−１，３，４，６，７，１１ｂ−ヘキサヒドロ−２Ｈ−ピリド［２，１−ａ］イソキノリン−２−オール（Ｒ，Ｒ，Ｒ  ＤＨＴＢＺ）もしくはその前駆体、
（Ｓ）−２−アミノ−３−メチル−酪酸（２Ｒ，３Ｒ，１１ｂＲ）−３−イソブチル−９，１０−ジメトキシ−１，３，４，６，７，１１ｂ−ヘキサヒドロ−２Ｈ−ピリド［２，１−ａ］イソキノリン−２−イルエステル、
［（２Ｒ，３Ｓ，１１ｂＲ）−９，１０−ジメトキシ−３−（２−メチルプロピル）−１Ｈ，２Ｈ，３Ｈ，４Ｈ，６Ｈ，７Ｈ，１１ｂＨ−ピリド［２，１−ａ］イソキノリン−２−イル］メタノールもしくはその前駆体、および
３−イソブチル−９，１０−ｄ６−ジメトキシ−１，３，４，６，７，１１ｂ−ヘキサヒドロ−２Ｈ−ピリド［２，１−ａ］イソキノリン−２−オン（ｄ６−ＴＢＺ）、または
その同位体変種、薬学的に許容される塩、もしくは多形体
から選択されるＶＭＡＴ２阻害剤とを含む、医薬組成物。
（項目１４７）
レット症候群の失行症を処置するための、項目１４５または１４６に記載の医薬組成物。
（項目１４８）
前記ＶＭＡＴ２阻害剤が、（Ｓ）−２−アミノ−３−メチル−酪酸（２Ｒ，３Ｒ，１１ｂＲ）−３−イソブチル−９，１０−ジメトキシ−１，３，４，６，７，１１ｂ−ヘキサヒドロ−２Ｈ−ピリド［２，１−ａ］イソキノリン−２−イルエステル、またはその同位体変種、薬学的に許容される塩、もしくは多形体である、項目１４５から１４７のいずれか一項に記載の医薬組成物。
（項目１４９）
前記ＶＭＡＴ２阻害剤が、（Ｓ）−（２Ｒ，３Ｒ，１１ｂＲ）−３−イソブチル−９，１０−ジメトキシ−２，３，４，６，７，１１ｂ−ヘキサヒドロ−１Ｈ−ピリド［２，１−ａ］イソキノリン−２−イル２−アミノ−３−メチルブタノエートジ（４−メチルベンゼンスルホネート）、またはその同位体変種、またはその多形体である、項目１４８に記載の医薬組成物。
（項目１５０）
約５ｍｇから約１００ｍｇの前記ＶＭＡＴ２阻害剤を有する剤形として製剤化されている、項目１４５から１４９のいずれか一項に記載の医薬組成物。
（項目１５１）
経口投与のために製剤化されている、項目１４５から１５０のいずれか一項に記載の医薬組成物。
（項目１５２）
錠剤またはカプセル剤として製剤化されている、項目１５１に記載の医薬組成物。