【手続補正書】
【提出日】平成22年5月21日(2010.5.21)
【手続補正１】
【補正対象書類名】特許請求の範囲
【補正対象項目名】全文
【補正方法】変更
【補正の内容】
【特許請求の範囲】
【請求項１】
細胞中の所定の標的遺伝子の発現を阻害する方法であって、１５から４９の塩基対を有する二本鎖構造のオリゴリボヌクレオチド(ｄｓＲＮＡ)が当該細胞へ導入され、当該ｄｓＲＮＡの一方の鎖は、少なくとも一部が当該標的遺伝子に相補的な、４９以下の連続的ヌクレオチド対を有する領域Ｉを有しており、二本鎖構造内部の相補的領域ＩＩが、二つの分離したＲＮＡ一本鎖により形成されるものである方法であり、手術、治療又は診断目的でヒトの身体で実施しない方法。
【請求項２】
前記のｄｓＲＮＡが、ミセル構造、好ましくはリポソームにより封入されているものである請求項１に記載の方法。
【請求項３】
前記のｄｓＲＮＡが、天然のウイルスキャプシド、又は化学的若しくは酵素学的に産生された人工のキャプシド、又はそれに由来する構造により封入されているものである請求項１又は２に記載の方法。
【請求項４】
前記の標的遺伝子が、真核細胞内で発現されるものである請求項１乃至３の何れか一項に記載の方法。
【請求項５】
前記の標的遺伝子が、以下の群：
癌遺伝子、サイトカイン遺伝子、Id-蛋白質遺伝子、 発生遺伝子、プリオン遺伝子
から選択されるものである請求項１乃至４の何れか一項に記載の方法。
【請求項６】
前記の標的遺伝子が、病原性の生物、好ましくはプラスモディウムにおいて発現されるものである請求項１乃至５の何れか一項に記載の方法。  
【請求項７】
前記の標的遺伝子が、ウイルス又はウイロイドの一部であるものである請求項１乃至６の何れか一項に記載の方法。
【請求項８】
前記のウイルス又はウイロイドが、ヒトに対して病原性であるウイルス又はウイロイドであるものである請求項７に記載の方法。
【請求項９】
前記のウイルス又はウイロイドが、動物に対して病原性であるか又は植物病原性であるウイルス又はウイロイドであるものである請求項７に記載の方法。
【請求項１０】
前記のｄｓＲＮＡの一部が、二本鎖の形態をとるものである請求項１乃至９の何れか一項に記載の方法。
【請求項１１】
前記の相補的領域ＩＩ内の前記のｄｓＲＮＡのヌクレオチドの2’-ヒドロキシル基の少なくとも１つが、化学基、好ましくは2’-アミノ基又は2’-メチル基により置換されているものである請求項１乃至１０の何れか一項に記載の方法。
【請求項１２】
前記の相補的領域ＩＩの少なくとも１の鎖中の少なくとも １のヌクレオチドが、好ましくは2’-O、4’-C-メチレン架橋により、化学的に修飾された糖環を有する、「ロックされたヌクレオチド」であるものである請求項１乃至１１の何れか一項に記載の方法。
【請求項１３】
前記のｄｓＲＮＡが、少なくとも１のウイルス外殻蛋白質であって、ウイルス起源のもの、それに由来するもの、又は合成されたものに、結合しているか、会合しているか、又は囲まれているものである請求項１乃至１２の何れか一項に記載の方法。
【請求項１４】
前記の外殻蛋白質が、ポリオーマウイルス由来であるものである請求項１３に記載の方法。
【請求項１５】
前記の外殻蛋白質が、ポリオーマウイルスのウイルス蛋白質１（ＶＰ1）及び／又はウイルス蛋白質２（ＶＰ２）を含むものである請求項１３又は１４に記載の方法。
【請求項１６】
キャプシド又はキャプシドタイプの構造が、外殻蛋白質より形成される場合に、１の側面が当該キャプシド又はキャプシドタイプの構造の内部に面しているものである請求項１３乃至１５の何れか一項に記載の方法。
【請求項１７】
前記のｄｓＲＮＡ鎖が、前記の標的遺伝子の第一次ＲＮＡ転写産物又はプロセッシングされたＲＮＡ転写産物に相補的であるものである請求項１乃至１６の何れか一項に記載の方法。
【請求項１８】
前記の細胞が、脊椎動物の細胞、又はヒトの細胞であるものである請求項１乃至１７の何れか一項に記載の方法。
【請求項１９】
互いに異なる少なくとも２つのｄｓＲＮＡを、前記の細胞内に導入し、それぞれのｄｓＲＮＡの１の鎖の少なくとも一部が、それぞれの場合に、少なくとも２つの異なる標的遺伝子のうちの一つに相補的であるものである請求項１乃至１８の何れか一項に記載の方法。
【請求項２０】
前記の標的遺伝子の１つが、ＰＫＲ遺伝子であるものである請求項１乃至１９の何れか一項に記載の方法。
【請求項２１】
前記のｄｓＲＮＡが、１５から２１の塩基対からなる請求項１乃至２０の何れか一項に記載の方法。
【請求項２２】
１５から４９の塩基対を有する二本鎖構造を有するオリゴリボヌクレオチド(ｄｓＲＮＡ)の、哺乳類細胞中の所定の標的遺伝子の発現を阻害するための薬剤の製造のための使用であって、当該ｄｓＲＮＡの１の鎖は、少なくとも一部が当該標的遺伝子に相補的な、４９以下の連続的ヌクレオチド対を有する領域Ｉを有しており、二本鎖構造内部の相補的領域ＩＩが、二つの分離したＲＮＡ一本鎖により形成されるものである使用。
【請求項２３】
前記のｄｓＲＮＡが、ミセル構造、好ましくはリポソームにより封入されているものである請求項２２に記載の使用。
【請求項２４】
前記のｄｓＲＮＡが、天然のウイルスキャプシド、又は化学的若しくは酵素学的に産生された人工のキャプシド、又はそれに由来する構造により封入されているものである請求項２２又は２３に記載の使用。
【請求項２５】
前記の標的遺伝子が、真核細胞内で発現できるものである請求項２２乃至２４の何れか一項に記載の使用。
【請求項２６】
前記の標的遺伝子が、以下の群：
癌遺伝子、サイトカイン遺伝子、Id-蛋白質遺伝子、発生遺伝子、プリオン遺伝子
から選択されるものである請求項２２乃至２５の何れか一項に記載の使用。
【請求項２７】
前記の標的遺伝子が、病原性の生物、好ましくはプラスモディウムにおいて発現できるものである請求項２２乃至２６の何れか一項に記載の使用。
【請求項２８】
前記の標的遺伝子が、ウイルス又はウイロイドの一部であるものである請求項２２乃至２７の何れか一項に記載の使用。
【請求項２９】
前記のウイルス又はウイロイドが、ヒトに病原性であるウイルス又はウイロイドであるものである請求項２８に記載の使用。
【請求項３０】
前記のウイルス又はウイロイドが、動物に対して病原性であるか又は植物病原性であるウイルス又はウイロイドであるものである請求項２８に記載の使用。
【請求項３１】
前記のｄｓＲＮＡの一部が、二本鎖の形態をとるものである請求項２２乃至３０の何れか一項に記載の使用。
【請求項３２】
前記の二本鎖構造内の前記のｄｓＲＮＡのヌクレオチドの2’-ヒドロキシル基の少なくとも１つが、化学基、好ましくは2’-アミノ基又は2’-メチル基により置換されているものである請求項２２乃至３１の何れか一項に記載の使用。
【請求項３３】
前記の相補的領域ＩＩの少なくとも１の鎖中の少なくとも １のヌクレオチドが、好ましくは2’-O、4’-Cメチレン架橋により、化学的に修飾された糖環を有する、「ロックされたヌクレオチド」であるものである請求項２２乃至３２の何れか一項に記載の使用。
【請求項３４】
前記のｄｓＲＮＡが、少なくとも１のウイルス外殻蛋白質であって、ウイルス起源のもの、それに由来するもの、又は合成されたものに、結合しているか、会合しているか、又は囲まれているものである請求項２２乃至３３の何れか一項に記載の使用。
【請求項３５】
前記の外殻蛋白質が、ポリオーマウイルス由来であるものである請求項３４に記載の使用。
【請求項３６】
前記の外殻蛋白質が、ポリオーマウイルスのウイルス蛋白質１（ＶＰ1）及び／又はウイルス蛋白質２（ＶＰ２）を含むものである請求項３４又は３５に記載の使用。
【請求項３７】
キャプシド又はキャプシドタイプの構造が、外殻蛋白質より形成される場合に、１の側面が当該キャプシド又はキャプシドタイプの構造の内部に面しているものである請求項３４乃至３６の何れか一項に記載の使用。    
【請求項３８】
前記のｄｓＲＮＡの１の鎖が、前記の標的遺伝子の第一次ＲＮＡ転写産物又はプロセッシングされたＲＮＡ転写産物に相補的であるものである請求項２２乃至３７の何れか一項に記載の使用。
【請求項３９】
前記の細胞が、脊椎動物の細胞、又はヒトの細胞であるものである請求項２２乃至３８の何れか一項に記載の使用。
【請求項４０】
互いに異なる少なくとも２つのｄｓＲＮＡを使用し、それぞれのｄｓＲＮＡの１の鎖の少なくとも一部が、それぞれの場合に、少なくとも２つの異なる標的遺伝子の一つに相補的であるものである請求項２２乃至３９の何れか一項に記載の使用。
【請求項４１】
前記の標的遺伝子の１つが、ＰＫＲ遺伝子であるものである請求項２２乃至４０の何れか一項に記載の使用。
【請求項４２】
前記の薬剤を、生物の間質内又は血流内に注射して治療を行うものである請求項２２乃至４１の何れか一項に記載の使用。
【請求項４３】
前記の二本鎖ＲＮＡが、細菌又は微生物内へ取り込まれるものである請求項２２乃至４２の何れか一項に記載の使用。
【請求項４４】
前記のｄｓＲＮＡが、１５から２１の塩基対からなる請求項２２乃至４３の何れか一項に記載の使用。