【手続補正書】
【提出日】平成26年8月29日(2014.8.29)
【手続補正１】
【補正対象書類名】特許請求の範囲
【補正対象項目名】全文
【補正方法】変更
【補正の内容】
【特許請求の範囲】
【請求項１】
目的のポリペプチドをコードするＲＮＡ分子を中に被包しているリポソームであって、ここで該リポソームは、式（Ｉ）の化合物および式（ＸＩ）の化合物からなる群より選択される少なくとも１種の化合物を含み、ここで
式（Ｉ）は、以下：
【化４０】
2014505007.tif 000001
であり、ここで：
Ｒ１およびＲ２は、Ｒ１およびＲ２が結合する窒素原子と一緒になって、必要に応じて置換された、Ｃ３−２０−ヘテロシクロアルキル、Ｃ３−２０−ヘテロシクロアルケニル、Ｃ３−２０−ヘテロシクロアルキニルもしくはＣ５−２０−ヘテロアリール基を形成し；
ａは、存在しないか、もしくは必要に応じて置換されたＣ１−４アルキレンであり；
ｂは、存在しないか、もしくは必要に応じて置換されたＣ１−４アルキレンであり；
ｃは、存在しないか、もしくは必要に応じて置換されたＣ１−４アルキレンであり；
Ｘ１は、ＯもしくはＳであり；
Ｘ２は、ＯもしくはＳであり；
Ｙ１は、必要に応じて置換された、Ｃ１０−３０アルケニル、Ｃ１０−３０アルキニル、Ｃ１０−３０ヘテロアルケニルもしくはＣ１０−３０ヘテロアルキニルであり；
Ｌは、存在しないか、もしくは−（Ｌａ）ｄ−（Ｌｂ）ｅ−（Ｌｃ）ｆ−であり、ここでＬａは、必要に応じて置換された、Ｃ１−１５アルキレン、Ｃ１−１５アルケニレン、Ｃ１−１５アルキニレン、Ｃ１−１５ヘテロアルキレン、Ｃ１−１５ヘテロアルケニレンもしくはＣ１−１５ヘテロアルキニレンであり；
Ｌｂは、必要に応じて置換された、Ｃ６−１４アリーレンもしくはＣ５−１３ヘテロアリーレンであり；
Ｌｃは、必要に応じて置換された、Ｃ１−１５アルキレン、Ｃ１−１５アルケニレン、Ｃ１−１５アルキニレン、Ｃ１−１５ヘテロアルキレン、Ｃ１−１５ヘテロアルケニレンもしくはＣ１−１５ヘテロアルキニレンであり；
ｄは、０もしくは１であり；
ｅは、０もしくは１であり；
ｆは、０もしくは１であり；そして
Ｙ２は、必要に応じて置換されたステロイドであり、
式（ＸＩ）は、
Ｒａ−（ＡＡ）ｚ−Ｒｂ
であり、ここで
Ｒａは、Ｎ末端アルキルアミドであり；
ｚは、２〜１０の整数であり；
各ＡＡは、アミノ酸であり、ここで、少なくとも１個のヒスチジンが存在すること、および少なくとも１個のカチオン性アミノ酸が存在することを条件とし；
Ｒｂは、−Ｈもしくは−ＮＨ２である、
リポソーム。
【請求項２】
請求項１に記載のリポソームであって、８０ｎｍ〜１６０ｎｍの範囲の直径を有する、リポソーム。
【請求項３】
前記ＲＮＡ分子は、自己複製ＲＮＡ分子である、請求項１または２に記載のリポソーム。
【請求項４】
前記自己複製ＲＮＡ分子は、
（ｉ）ＲＮＡを該自己複製ＲＮＡ分子から転写し得るＲＮＡ依存性ＲＮＡポリメラーゼ、および
（ｉｉ）前記目的のポリペプチド
をコードする、請求項３に記載のリポソーム。
【請求項５】
前記ＲＮＡ分子は、２個のオープンリーディングフレームを有し、該２個のオープンリーディングフレームのうちの第１のものは、アルファウイルスレプリカーゼをコードし、該２個のオープンリーディングフレームのうちの第２のものは、前記目的のポリペプチドをコードする、請求項４に記載のリポソーム。
【請求項６】
前記ＲＮＡ分子は、９０００〜１２０００ヌクレオチド長である、請求項１〜５のいずれか一項に記載のリポソーム。
【請求項７】
前記目的のポリペプチドは、免疫原である、請求項１〜６のいずれか一項に記載のリポソーム。
【請求項８】
前記免疫原は、細菌、ウイルス、真菌もしくは寄生生物に対してインビボで免疫応答を誘発し得る、請求項７に記載のリポソーム。
【請求項９】
前記免疫原は、ＲＳウイルス糖タンパク質Ｆに対してインビボで免疫応答を誘発し得る、請求項８に記載のリポソーム。
【請求項１０】
請求項１〜９のいずれか一項に記載のリポソームを含む、薬学的組成物。
【請求項１１】
脊椎動物における防御免疫応答を惹起するための、請求項１〜９のいずれか一項に記載のリポソームを含む組成物または請求項１０に記載の薬学的組成物。
【手続補正２】
【補正対象書類名】明細書
【補正対象項目名】０３６０
【補正方法】変更
【補正の内容】
【０３６０】
本発明は、例示によって記載されてきたに過ぎず、本発明の範囲および趣旨内に留まりながら、改変が行われ得ることは、理解される。
特定の実施形態では、例えば以下が提供される：
（項目１）
目的のポリペプチドをコードするＲＮＡを中に被包しているリポソームであって、ここで該リポソームは、式（Ｉ）の化合物および式（ＸＩ）の化合物からなる群より選択される少なくとも１種の化合物を含み、ここで
式（Ｉ）は、以下：
【化４０】
2014505007.tif 000002
であり、ここで：
Ｒ１およびＲ２は、Ｒ１およびＲ２が結合する窒素原子と一緒になって、必要に応じて置換された、Ｃ３−２０−ヘテロシクロアルキル、Ｃ３−２０−ヘテロシクロアルケニル、Ｃ３−２０−ヘテロシクロアルキニルもしくはＣ５−２０−ヘテロアリール基を形成し；ａは、存在しないか、もしくは必要に応じて置換されたＣ１−４アルキレンであり；
ｂは、存在しないか、もしくは必要に応じて置換されたＣ１−４アルキレンであり；
ｃは、存在しないか、もしくは必要に応じて置換されたＣ１−４アルキレンであり；
Ｘ１は、ＯもしくはＳであり；
Ｘ２は、ＯもしくはＳであり；
Ｙ１は、必要に応じて置換された、Ｃ１０−３０アルケニル、Ｃ１０−３０アルキニル、Ｃ１０−３０ヘテロアルケニルもしくはＣ１０−３０ヘテロアルキニルであり；
Ｌは、存在しないか、もしくは−（Ｌａ）ｄ−（Ｌｂ）ｅ−（Ｌｃ）ｆ−であり、ここでＬａは、必要に応じて置換された、Ｃ１−１５アルキレン、Ｃ１−１５アルケニレン、Ｃ１−１５アルキニレン、Ｃ１−１５ヘテロアルキレン、Ｃ１−１５ヘテロアルケニレンもしくはＣ１−１５ヘテロアルキニレンであり；
Ｌｂは、必要に応じて置換された、Ｃ６−１４アリーレンもしくはＣ５−１３ヘテロアリーレンであり；
Ｌｃは、必要に応じて置換された、Ｃ１−１５アルキレン、Ｃ１−１５アルケニレン、Ｃ１−１５アルキニレン、Ｃ１−１５ヘテロアルキレン、Ｃ１−１５ヘテロアルケニレンもしくはＣ１−１５ヘテロアルキニレンであり；
ｄは、０もしくは１であり；
ｅは、０もしくは１であり；
ｆは、０もしくは１であり；そして
Ｙ２は、必要に応じて置換されたステロイドであり、
式（ＸＩ）は、
Ｒａ−（ＡＡ）ｚ−Ｒｂ
であり、ここで
Ｒａは、Ｎ末端アルキルアミドであり；
ｚは、２〜１０の整数であり；
各ＡＡは、アミノ酸であり、ここで、少なくとも１個のヒスチジンが存在すること、および少なくとも１個のカチオン性アミノ酸が存在することを条件とし；
Ｒｂは、−Ｈもしくは−ＮＨ２である、
リポソーム。
（項目２）
項目１に記載のリポソームであって、８０ｎｍ〜１６０ｎｍの範囲の直径を有する、リポソーム。
（項目３）
前記ＲＮＡは、自己複製ＲＮＡである、前述の項目のいずれかに記載のリポソーム。
（項目４）
前記自己複製ＲＮＡ分子は、
（ｉ）ＲＮＡを該自己複製ＲＮＡ分子から転写し得るＲＮＡ依存性ＲＮＡポリメラーゼ、および
（ｉｉ）前記目的のポリペプチド
をコードする、項目３に記載のリポソーム。
（項目５）
前記ＲＮＡ分子は、２個のオープンリーディングフレームを有し、該２個のオープンリーディングフレームのうちの第１のものは、アルファウイルスレプリカーゼをコードし、該２個のオープンリーディングフレームのうちの第２のものは、前記目的のポリペプチドをコードする、項目４に記載のリポソーム。
（項目６）
前記ＲＮＡ分子は、９０００〜１２０００ヌクレオチド長である、前述の項目のいずれかに記載のリポソーム。
（項目７）
前記目的のポリペプチドは、免疫原である、前述の項目のいずれかに記載のリポソーム。
（項目８）
前記免疫原は、細菌、ウイルス、真菌もしくは寄生生物に対してインビボで免疫応答を誘発し得る、項目７に記載のリポソーム。
（項目９）
前記免疫原は、ＲＳウイルス糖タンパク質Ｆに対してインビボで免疫応答を誘発し得る、項目８に記載のリポソーム。
（項目１０）
前述の項目のいずれかに記載のリポソームを含む、薬学的組成物。
（項目１１）
脊椎動物における防御免疫応答を惹起するための方法であって、該方法は、項目１〜９に記載のリポソームまたは項目１０に記載の薬学的組成物の有効量を、該脊椎動物に投与する工程を包含する、方法。