【誤訳訂正書】
【提出日】平成23年12月16日(2011.12.16)
【誤訳訂正１】
【訂正対象書類名】明細書
【訂正対象項目名】特許請求の範囲
【訂正方法】変更
【訂正の内容】
【特許請求の範囲】
【請求項１】  細胞中にポリヌクレオチドをトランスフェクトするためのトランスフェクション組成物の製造のための、
（i）少なくとも1つのポリヌクレオチド；
（ii）カチオン脂質、カチオンポリマーまたはデンドリマー、またはそれらの組合わせ；および
（iii）シクロデキストリンで可溶化されているコレステロールを含んでなる可溶化コレステロール調製物；
の使用であって、ここで、前記細胞が前記ポリヌクレオチドでトランスフェクトされるように、前記トランスフェクション組成物が前記細胞に適用される、前記使用。
【請求項２】  前記シクロデキストリンがメチル−β−シクロデキストリンである、請求項1に記載の使用。
【請求項３】  前記シクロデキストリンがアルファ−シクロデキストリン、ベータ−シクロデキストリン、ガンマ−シクロデキストリン、硫酸化ベータ−シクロデキストリン、第三級アミンベータ−シクロデキストリン、第四級アミンベータ−シクロデキストリン、2−ヒドロキシプロピル−ベータ−シクロデキストリン、2，6−ジ−O−メチル−ベータ−シクロデキストリン、ヒドロキシエチル−ベータ−シクロデキストリン、6−デオキシ−6−S−ベータ−D−ガラクトピラノシル−6−チオ−シクロマルト−ヘプタオース、スルホブチルエーテル−ベータ−シクロデキストリン、カルボキシメチル−ベータ−シクロデキストリン、カルボキシメチル−エチル−ベータ−シクロデキストリン、ジエチル−ベータ−シクロデキストリン、ジメチル−ベータ−シクロデキストリン、ランダムメチルベータ−シクロデキストリン、グルコシル−ベータ−シクロデキストリンおよびマルトシル−ベータ−シクロデキストリンから成る群から選択される、請求項1に記載の使用。
【請求項４】  （ii）が１，２−ジアシル−３−トリメチルアンモニウムプロパン（DOTAP）であるカチオン脂質である、請求項1に記載の使用。
【請求項５】  （ii）がスーパーフェクト（Superfect）であるポリアミドアミン（PAMAM）デンドリマーである、請求項1に記載の使用。
【請求項６】  （ii）がジオレオイルホスファチジルエタノールアミン（DOPE）、［２，３−ビス（オレオイル）プロピル］トリメチルアンモニウムクロライド（DOTMA）、ジオクタデシルアミドグリシルスペルミン（DOGS）、ジオクタデシルジアンモニウムブロミド（DODAB）、ジオクタデシルジアンモニウムクロライド（DODAC）、２，３−ジオレオイルオキシ−N−［スペルミンカルボキシアミノエチル］−N,N-ジメチル−１−プロパンアミニウム（DOSPA）、３β［Ｎ-ｎ’，Ｎ’−ジメチルアミノエタン）−カルバモイル］コレステロール、ジオレオイル（DC−Chol）、１−［２−（オレオイルオキシ）−エチル］−２−オレオイル−３−（２−ヒドロキシエチル）イミダゾリニウムクロライド（DOIC）、ジオレオイルホスファチジルコリン（DOPC）、ジミリストオキシプロピルジメチルヒドロキシエチルアンモニウムブロミド（DMRIE）、ポリアミドアミン（PAMAM）、ポリリシン、ポリヒスチジン、ポリアルギニン、ポリエチレンイミン、ポリ（4−ビニルピリジン）、ポリ（ビニルアミン）、ポリ（4−ビニル−N−アルキルピリジニウムハライド）、またはそれらの組合わせから成る群から選択される、請求項1に記載の使用。
【請求項７】  前記ポリヌクレオチドがプラスミドDNAである、請求項1に記載の使用。
【請求項８】  前記ポリヌクレオチドがウイルスDNA、染色体フラグメント、アンチセンスオリゴヌクレオチド、アンチセンスホスホロチオエートオリゴヌクレオチド、RNA分子およびリボザイム、またはそれらの組合わせから成る群から選択される、請求項1に記載の使用。
【請求項９】  前記細胞が真核細胞である、請求項1に記載の使用。
【請求項１０】  前記細胞が哺乳動物細胞である、請求項９に記載の使用。
【請求項１１】  前記細胞が尿路上皮（urothelial）細胞である、請求項1０に記載の使用。
【請求項１２】  前記トランスフェクション組成物が培養中の細胞に適用される、請求項1に記載の使用。
【請求項１３】  前記トランスフェクション組成物がin  vivoにおいて細胞に適用される、請求項1に記載の使用。
【請求項１４】  前記トランスフェクション組成物が被検体の膀胱への膀胱内デリバリーによりin  vivoにおいて尿路上皮細胞に適用される、請求項11に記載の使用。
【請求項１５】  カチオン脂質、カチオンポリマーまたはデンドリマーの可溶化コレステロールに対する比の範囲が、２：１〜１：３（重量/重量）である、請求項１に記載の使用。
【請求項１６】  ポリヌクレオチドをカチオン脂質、カチオンポリマーまたはデンドリマーと複合化し、細胞に適用する、細胞の中にポリヌクレオチドをトランスフェクトするインビトロの方法であって、ここで、前記ポリヌクレオチドおよびカチオン脂質、カチオンポリマーまたはデンドリマーを可溶化コレステロール調製物で処方することを含んでなり、さらにここで、前記可溶化コレステロール調製物がシクロデキストリンで可溶化されているコレステロールを含んでなる、前記方法。
【請求項１７】  前記シクロデキストリンがメチル−β−シクロデキストリンである、請求項16に記載の方法。
【請求項１８】  前記シクロデキストリンがアルファ−シクロデキストリン、ベータ−シクロデキストリン、ガンマ−シクロデキストリン、硫酸化ベータ−シクロデキストリン、第三級アミンベータ−シクロデキストリン、第四級アミンベータ−シクロデキストリン、2−ヒドロキシプロピル−ベータ−シクロデキストリン、2，6−ジ−O−メチル−ベータ−シクロデキストリン、ヒドロキシエチル−ベータ−シクロデキストリン、6−デオキシ−6−S−ベータ−D−ガラクトピラノシル−6−チオ−シクロマルト−ヘプタオース、スルホブチルエーテル−ベータ−シクロデキストリン、カルボキシメチル−ベータ−シクロデキストリン、カルボキシメチル−エチル−ベータ−シクロデキストリン、ジエチル−ベータ−シクロデキストリン、ジメチル−ベータ−シクロデキストリン、ランダムメチルベータ−シクロデキストリン、グルコシル−ベータ−シクロデキストリンおよびマルトシル−ベータ−シクロデキストリンから成る群から選択される、請求項16に記載の方法。
【請求項１９】  前記カチオン脂質が１，２−ジアシル−３−トリメチルアンモニウムプロパン（DOTAP）である、請求項16に記載の方法。
【請求項２０】  前記デンドリマーがスーパーフェクトであるポリアミドアミン（PAMAM）デンドリマーである、請求項16に記載の方法。
【請求項２１】  前記カチオン脂質、カチオンポリマーまたはデンドリマーが、ジオレオイルホスファチジルエタノールアミン（DOPE）、［２，３−ビス（オレオイル）プロピル］トリメチルアンモニウムクロライド（DOTMA）、ジオクタデシルアミドグリシルスペルミン（DOGS）、ジオクタデシルジアンモニウムブロミド（DODAB）、ジオクタデシルジアンモニウムクロライド（DODAC）、２，３−ジオレオイルオキシ−N−［スペルミンカルボキシアミノエチル］−N,N-ジメチル−１−プロパンアミニウム（DOSPA）、３β［Ｎ-ｎ’，Ｎ’−ジメチルアミノエタン）−カルバモイル］コレステロール、ジオレオイル（DC−Chol）、１−［２−（オレオイルオキシ）−エチル］−２−オレオイル−３−（２−ヒドロキシエチル）イミダゾリニウムクロライド（DOIC）、ジオレオイルホスファチジルコリン（DOPC）、ジミリストオキシプロピルジメチルヒドロキシエチルアンモニウムブロミド（DMRIE）、ポリアミドアミン（PAMAM）、ポリリシン、ポリヒスチジン、ポリアルギニン、ポリエチレンイミン、ポリ（4−ビニルピリジン）、ポリ（ビニルアミン）、ポリ（4−ビニル−N−アルキルピリジニウムハライド）、またはそれらの組合わせから成る群から選択される、請求項16に記載の方法。
【請求項２２】  前記ポリヌクレオチドがプラスミドDNAである、請求項16に記載の方法。
【請求項２３】  前記ポリヌクレオチドがウイルスDNA、染色体フラグメント、アンチセンスオリゴヌクレオチド、アンチセンスホスホロチオエートオリゴヌクレオチド、RNA分子およびリボザイム、またはそれらの組合わせから成る群から選択される、請求項16に記載の方法。
【請求項２４】  前記細胞が真核細胞である、請求項16に記載の方法。
【請求項２５】  前記細胞が哺乳動物細胞である、請求項24に記載の方法。
【請求項２６】  前記細胞が尿路上皮細胞である、請求項25に記載の方法。
【請求項２７】  前記ポリヌクレオチドが培養中の細胞に適用される、請求項16に記載の方法。
【請求項２８】  ポリヌクレオチドを被検体の尿路上皮細胞中に送出すための医薬組成物の製造のための、
（i）少なくとも1つのポリヌクレオチド；
（ii）カチオン脂質、カチオンポリマーまたはデンドリマー、またはそれらの組合わせ；および
（iii）可溶化コレステロール調製物；
の使用であって、ここで、前記ポリヌクレオチドが被検体の尿路上皮細胞の中に送出されるように、前記医薬組成物が膀胱内的に被検体の膀胱の中に送出されて、さらにここで、前記コレステロールがシクロデキストリンで可溶化されている、前記使用。
【請求項２９】  前記シクロデキストリンがメチル−β−シクロデキストリンである、請求項28に記載の使用。
【請求項３０】  前記シクロデキストリンがアルファ−シクロデキストリン、ベータ−シクロデキストリン、ガンマ−シクロデキストリン、硫酸化ベータ−シクロデキストリン、第三級アミンベータ−シクロデキストリン、第四級アミンベータ−シクロデキストリン、2−ヒドロキシプロピル−ベータ−シクロデキストリン、2，6−ジ−O−メチル−ベータ−シクロデキストリン、ヒドロキシエチル−ベータ−シクロデキストリン、6−デオキシ−6−S−ベータ−D−ガラクトピラノシル−6−チオ−シクロマルト−ヘプタオース、スルホブチルエーテル−ベータ−シクロデキストリン、カルボキシメチル−ベータ−シクロデキストリン、カルボキシメチル−エチル−ベータ−シクロデキストリン、ジエチル−ベータ−シクロデキストリン、ジメチル−ベータ−シクロデキストリン、ランダムメチルベータ−シクロデキストリン、グルコシル−ベータ−シクロデキストリンおよびマルトシル−ベータ−シクロデキストリンから成る群から選択される、請求項28に記載の使用。
【請求項３１】  （ii）が１，２−ジアシル−３−トリメチルアンモニウムプロパン（DOTAP）であるカチオン脂質である28に記載の使用。
【請求項３２】  （ii）がスーパーフェクトであるポリアミドアミン（PAMAM）デンドリマーである、請求項28に記載の使用。
【請求項３３】  前記カチオン脂質、カチオンポリマーまたはデンドリマーが、ジオレオイルホスファチジルエタノールアミン（DOPE）、［２，３−ビス（オレオイル）プロピル］トリメチルアンモニウムクロライド（DOTMA）、ジオクタデシルアミドグリシルスペルミン（DOGS）、ジオクタデシルジアンモニウムブロミド（DODAB）、ジオクタデシルジアンモニウムクロライド（DODAC）、２，３−ジオレオイルオキシ−N−［スペルミンカルボキシアミノエチル］−N,N-ジメチル−１−プロパンアミニウム（DOSPA）、３β［Ｎ-ｎ’，Ｎ’−ジメチルアミノエタン）−カルバモイル］コレステロール、ジオレオイル（DC−Chol）、１−［２−（オレオイルオキシ）−エチル］−２−オレオイル−３−（２−ヒドロキシエチル）イミダゾリニウムクロライド（DOIC）、ジオレオイルホスファチジルコリン（DOPC）、ジミリストオキシプロピルジメチルヒドロキシエチルアンモニウムブロミド（DMRIE）、ポリアミドアミン（PAMAM）、ポリリシン、ポリヒスチジン、ポリアルギニン、ポリエチレンイミン、ポリ（4−ビニルピリジン）、ポリ（ビニルアミン）、ポリ（4−ビニル−N−アルキルピリジニウムハライド）、またはそれらの組合わせから成る群から選択される、請求項28に記載の使用。
【請求項３４】  前記ポリヌクレオチドがプラスミドDNAである、請求項28に記載の使用。
【請求項３５】  前記ポリヌクレオチドがウイルスDNA、染色体フラグメント、アンチセンスオリゴヌクレオチド、アンチセンスホスホロチオエートオリゴヌクレオチド、RNA分子およびリボザイム、またはそれらの組合わせから成る群から選択される、請求項28に記載の使用。
【請求項３６】  被検体における膀胱癌を治療するための医薬組成物の製造のための、
（i）少なくとも1つのポリヌクレオチド；
（ii）カチオン脂質、カチオンポリマーまたはデンドリマー、またはそれらの組合わせ；および
（iii）可溶化コレステロール調製物；
の使用であって、
ここで、前記ポリヌクレオチドが膀胱癌細胞に対する抗癌活性を有し、そして、前記被検体の膀胱癌細胞が前記ポリヌクレオチドで治療されるように、前記医薬組成物が膀胱内的に前記被検体の膀胱の中に送出されて、さらにここで、前記コレステロールがシクロデキストリンで可溶化されている、前記使用。
【請求項３７】  前記シクロデキストリンがメチル−β−シクロデキストリンである、請求項36に記載の使用。
【請求項３８】  前記シクロデキストリンがアルファ−シクロデキストリン、ベータ−シクロデキストリン、ガンマ−シクロデキストリン、硫酸化ベータ−シクロデキストリン、第三級アミンベータ−シクロデキストリン、第四級アミンベータ−シクロデキストリン、2−ヒドロキシプロピル−ベータ−シクロデキストリン、2，6−ジ−O−メチル−ベータ−シクロデキストリン、ヒドロキシエチル−ベータ−シクロデキストリン、6−デオキシ−6−S−ベータ−D−ガラクトピラノシル−6−チオ−シクロマルト−ヘプタオース、スルホブチルエーテル−ベータ−シクロデキストリン、カルボキシメチル−ベータ−シクロデキストリン、カルボキシメチル−エチル−ベータ−シクロデキストリン、ジエチル−ベータ−シクロデキストリン、ジメチル−ベータ−シクロデキストリン、ランダムメチルベータ−シクロデキストリン、グルコシル−ベータ−シクロデキストリンおよびマルトシル−ベータ−シクロデキストリンから成る群から選択される、請求項36に記載の使用。
【請求項３９】  （ii）が１，２−ジアシル−３−トリメチルアンモニウムプロパン（DOTAP）であるカチオン脂質である、請求項36に記載の使用。
【請求項４０】  （ii）がスーパーフェクトであるポリアミドアミン（PAMAM）デンドリマーである、請求項36に記載の使用。
【請求項４１】  カチオン脂質、カチオンポリマーまたはデンドリマーが、ジオレオイルホスファチジルエタノールアミン（DOPE）、［２，３−ビス（オレオイル）プロピル］トリメチルアンモニウムクロライド（DOTMA）、ジオクタデシルアミドグリシルスペルミン（DOGS）、ジオクタデシルジアンモニウムブロミド（DODAB）、ジオクタデシルジアンモニウムクロライド（DODAC）、２，３−ジオレオイルオキシ−N−［スペルミンカルボキシアミノエチル］−N,N-ジメチル−１−プロパンアミニウム（DOSPA）、３β［Ｎ-ｎ’，Ｎ’−ジメチルアミノエタン）−カルバモイル］コレステロール、ジオレオイル（DC−Chol）、１−［２−（オレオイルオキシ）−エチル］−２−オレオイル−３−（２−ヒドロキシエチル）イミダゾリニウムクロライド（DOIC）、ジオレオイルホスファチジルコリン（DOPC）、ジミリストオキシプロピルジメチルヒドロキシエチルアンモニウムブロミド（DMRIE）、ポリアミドアミン（PAMAM）、ポリリシン、ポリヒスチジン、ポリアルギニン、ポリエチレンイミン、ポリ（4−ビニルピリジン）、ポリ（ビニルアミン）、ポリ（4−ビニル−N−アルキルピリジニウムハライド）、またはそれらの組合わせから成る群から選択される、請求項36に記載の使用。
【請求項４２】  前記ポリヌクレオチドがインターロイキン、インターフェロン、コロニー刺激因子、抗血管形成因子、抗転移因子、膜レセプターおよび腫瘍抑制因子から成る群から選択される少なくとも1つのタンパク質をコードする少なくとも1つの発現ベクターを含んでなる、請求項36に記載の使用。
【請求項４３】  前記ポリヌクレオチドがインターロイキン−1（IL−1）、インターロイキン−2（IL−2）、インターロイキン−6（IL−6）、インターロイキン−9（IL−9）、インターロイキン−11（IL−11）、インターロイキン−12（IL−12）、インターロイキン−13（IL−13）、インターロイキン−18（IL−18）、インターフェロン−α、インターフェロン−β、インターフェロン−γ、顆粒球−マクロファージコロニー刺激因子（GMCSF）、顆粒球コロニー刺激因子（GCSF）、マクロファージコロニー刺激因子（MCSF）、熱ショックタンパク質（HSP）、p53、血管内皮細胞増殖因子（VEGF）のアンタゴニスト、メタロプロテイナーゼの組織インヒビター（TIMP）、およびフィブロネクチンレセプターから成る群から選択されるタンパク質をコードする少なくとも1つの発現ベクターを含んでなる、請求項36に記載の使用。
【請求項４４】  前記ポリヌクレオチドがインターロイキン−2（IL−2）をコードする発現ベクターを含んでなる、請求項36に記載の使用。
【請求項４５】  前記ポリヌクレオチドが顆粒球−マクロファージコロニー刺激因子（GMCSF）をコードする発現ベクターを含んでなる、請求項36に記載の使用。
【請求項４６】  前記ポリヌクレオチドがインターフェロン−γをコードする発現ベクターを含んでなる、請求項36に記載の使用。
【請求項４７】  前記ポリヌクレオチドがインターロイキン−2（IL−2）、顆粒球−マクロファージコロニー刺激因子（GMCSF）およびインターフェロン−γの2またはそれ以上をコードする少なくとも1つの発現ベクターを含んでなる、請求項36に記載の使用。
【請求項４８】  前記被検体に追加の抗膀胱癌治療が実行される、請求項36に記載の使用。
【請求項４９】  前記追加の抗膀胱癌治療がカルメット−ゲラン杆菌（BCG）療法を含んでなる、請求項48に記載の使用。
【請求項５０】  （i）ポリヌクレオチド；
（ii）カチオン脂質、カチオンポリマーまたはデンドリマー、またはそれらの組合わせ；および
（iii）可溶化コレステロール調製物；
を含んでなるトランスフェクション組成物であって、ここで、前記可溶化コレステロール調製物がシクロデキストリンで可溶化されたコレステロールを含んでなる、前記トランスフェクション組成物。
【請求項５１】  前記シクロデキストリンがメチル−β−シクロデキストリンである、請求項50に記載のトランスフェクション組成物。
【請求項５２】  前記シクロデキストリンがアルファ−シクロデキストリン、ベータ−シクロデキストリン、ガンマ−シクロデキストリン、硫酸化ベータ−シクロデキストリン、第三級アミンベータ−シクロデキストリン、第四級アミンベータ−シクロデキストリン、2−ヒドロキシプロピル−ベータ−シクロデキストリン、2，6−ジ−O−メチル−ベータ−シクロデキストリン、ヒドロキシエチル−ベータ−シクロデキストリン、6−デオキシ−6−S−ベータ−D−ガラクトピラノシル−6−チオ−シクロマルト−ヘプタオース、スルホブチルエーテル−ベータ−シクロデキストリン、カルボキシメチル−ベータ−シクロデキストリン、カルボキシメチル−エチル−ベータ−シクロデキストリン、ジエチル−ベータ−シクロデキストリン、ジメチル−ベータ−シクロデキストリン、ランダムメチルベータ−シクロデキストリン、グルコシル−ベータ−シクロデキストリンおよびマルトシル−ベータ−シクロデキストリンから成る群から選択される、請求項50に記載のトランスフェクション組成物。
【請求項５３】  （ii）が１，２−ジアシル−３−トリメチルアンモニウムプロパン（DOTAP）であるカチオン脂質である、請求項50に記載のトランスフェクション組成物。
【請求項５４】  （ii）がスーパーフェクトであるポリアミドアミン（PAMAM）デンドリマーである、請求項50に記載のトランスフェクション組成物。
【請求項５５】  カチオン脂質、カチオンポリマーまたはデンドリマーが、ジオレオイルホスファチジルエタノールアミン（DOPE）、［２，３−ビス（オレオイル）プロピル］トリメチルアンモニウムクロライド（DOTMA）、ジオクタデシルアミドグリシルスペルミン（DOGS）、ジオクタデシルジアンモニウムブロミド（DODAB）、ジオクタデシルジアンモニウムクロライド（DODAC）、２，３−ジオレオイルオキシ−N−［スペルミンカルボキシアミノエチル］−N,N-ジメチル−１−プロパンアミニウム（DOSPA）、３β［Ｎ-ｎ’，Ｎ’−ジメチルアミノエタン）−カルバモイル］コレステロール、ジオレオイル（DC−Chol）、１−［２−（オレオイルオキシ）−エチル］−２−オレオイル−３−（２−ヒドロキシエチル）イミダゾリニウムクロライド（DOIC）、ジオレオイルホスファチジルコリン（DOPC）、ジミリストオキシプロピルジメチルヒドロキシエチルアンモニウムブロミド（DMRIE）、ポリアミドアミン（PAMAM）、ポリリシン、ポリヒスチジン、ポリアルギニン、ポリエチレンイミン、ポリ（4−ビニルピリジン）、ポリ（ビニルアミン）、ポリ（4−ビニル−N−アルキルピリジニウムハライド）、またはそれらの組合わせから成る群から選択される、請求項50に記載のトランスフェクション組成物。
【請求項５６】  前記ポリヌクレオチドがプラスミドDNAである、請求項50に記載のトランスフェクション組成物。
【請求項５７】  前記ポリヌクレオチドがウイルスDNA、染色体フラグメント、アンチセンスオリゴヌクレオチド、アンチセンスホスホロチオエートオリゴヌクレオチド、RNA分子およびリボザイム、またはそれらの組合わせから成る群から選択される、請求項50に記載のトランスフェクション組成物。
【誤訳訂正２】
【訂正対象書類名】明細書
【訂正対象項目名】０００７
【訂正方法】変更
【訂正の内容】
【０００７】
したがって、1つの面において、本発明は、（i）少なくとも1つのポリヌクレオチドを（ii）カチオン脂質、カチオンポリマーまたはデンドリマー、またはそれらの組合わせ、および（iii）可溶化コレステロール調製物を組合わせてトランスフェクション組成物を形成し；そしてトランスフェクション組成物を細胞に適用し、こうして細胞を1またはそれ以上のポリヌクレオチドでトランスフェクトすることを包含する。好ましくは、可溶化コレステロール調製物はシクロデキストリンで可溶化されているコレステロールを含んでなる。好ましくは、シクロデキストリンはメチル−β−シクロデキストリンである。他のシクロデキストリンは、アルファ−シクロデキストリン、ベータ−シクロデキストリン、ガンマ−シクロデキストリン、硫酸化ベータ−シクロデキストリン、第三級アミンベータ−シクロデキストリン、第四級アミンベータ−シクロデキストリン、2−ヒドロキシプロピル−ベータ−シクロデキストリン、2，6−ジ−O−メチル−ベータ−シクロデキストリン、ヒドロキシエチル−ベータ−シクロデキストリン、6−デオキシ−6−S−ベータ−D−ガラクトピラノシル−6−チオ−シクロマルト−ヘプタオース、スルホブチルエーテル−ベータ−シクロデキストリン、カルボキシメチル−ベータ−シクロデキストリン、カルボキシメチル−エチル−ベータ−シクロデキストリン、ジエチル−ベータ−シクロデキストリン、ジメチル−ベータ−シクロデキストリン、ランダムメチルベータ−シクロデキストリン、グルコシル−ベータ−シクロデキストリンおよびマルトシル−ベータ−シクロデキストリンを包含する。好ましいカチオン脂質はDOTAPであるが、好ましいデンドリマーはスーパーフェクト（Superfect）である。他の適当なカチオン脂質およびデンドリマーは、DOPE、DOTMA、DOGS、DODAB、DODAC、DOSPA、DC−Chol、DOIC、DOPC、DMRIE、PAMAM、ポリリシン、ポリヒスチジン、ポリアルギニン、ポリエチレンイミン、ポリ（4−ビニルピリジン）、ポリ（ビニルアミン）、ポリ（4−ビニル−N−アルキルピリジニウムハライド）、またはそれらの組合わせを包含する。この方法を使用して種々のポリヌクレオチド、例えば、プラスミドDNA、ウイルスDNA、染色体フラグメント、アンチセンスオリゴヌクレオチド、アンチセンスホスホロチオエートオリゴヌクレオチド、RNA分子およびリボザイム、またはそれらの組合わせをトランスフェクトするために使用することができる。
【誤訳訂正３】
【訂正対象書類名】明細書
【訂正対象項目名】０００９
【訂正方法】変更
【訂正の内容】
【０００９】
他の面において、本発明は、製剤を被検体の尿路上皮細胞の中に送達する方法を提供する。この方法は、製剤を可溶化コレステロール調製物と組合わせて医薬組成物を形成し、医薬組成物を膀胱内的に被検体の膀胱の中に送達し、こうして製剤を被検体の尿路上皮細胞の中に送達させることを包含する。好ましくは、可溶化コレステロール調製物はシクロデキストリンで可溶化されているコレステロールを含んでなる。好ましくは、シクロデキストリンはメチル−β−シクロデキストリンである。他の適当なシクロデキストリンは、アルファ−シクロデキストリン、ベータ−シクロデキストリン、ガンマ−シクロデキストリン、硫酸化ベータ−シクロデキストリン、第三級アミンベータ−シクロデキストリン、第四級アミンベータ−シクロデキストリン、2−ヒドロキシプロピル−ベータ−シクロデキストリン、2，6−ジ−O−メチル−ベータ−シクロデキストリン、ヒドロキシエチル−ベータ−シクロデキストリン、6−デオキシ−6−S−ベータ−D−ガラクトピラノシル−6−チオ−シクロマルト−ヘプタオース、スルホブチルエーテル−ベータ−シクロデキストリン、カルボキシメチル−ベータ−シクロデキストリン、カルボキシメチル−エチル−ベータ−シクロデキストリン、ジエチル−ベータ−シクロデキストリン、ジメチル−ベータ−シクロデキストリン、ランダムメチルベータ−シクロデキストリン、グルコシル−ベータ−シクロデキストリンおよびマルトシル−ベータ−シクロデキストリンを包含する。他の好ましい態様において、製剤は、（i）少なくとも1つのポリヌクレオチドおよび（ii）カチオン脂質、カチオンポリマーまたはデンドリマー、またはそれらの組合わせを含んでなる。
【誤訳訂正４】
【訂正対象書類名】明細書
【訂正対象項目名】００１０
【訂正方法】変更
【訂正の内容】
【００１０】
本発明のなお他の面は、被検体における膀胱癌を治療する方法に関する。この方法は、製剤を可溶化コレステロール調製物と組合わせて医薬組成物を形成し、ここで製剤は膀胱癌細胞に対する抗癌活性を有し、そして医薬組成物を膀胱内的に被検体の膀胱の中に送出して、被検体の膀胱癌細胞を製剤で治療することを含んでなる。好ましくは、可溶化コレステロール調製物はシクロデキストリンで可溶化されているコレステロールを含んでなる。好ましくは、シクロデキストリンはメチル−β−シクロデキストリンである。他の適当なシクロデキストリンは、アルファ−シクロデキストリン、ベータ−シクロデキストリン、ガンマ−シクロデキストリン、硫酸化ベータ−シクロデキストリン、第三級アミンベータ−シクロデキストリン、第四級アミンベータ−シクロデキストリン、2−ヒドロキシプロピル−ベータ−シクロデキストリン、2，6−ジ−O−メチル−ベータ−シクロデキストリン、ヒドロキシエチル−ベータ−シクロデキストリン、6−デオキシ−6−S−ベータ−D−ガラクトピラノシル−6−チオ−シクロマルト−ヘプタオース、スルホブチルエーテル−ベータ−シクロデキストリン、カルボキシメチル−ベータ−シクロデキストリン、カルボキシメチル−エチル−ベータ−シクロデキストリン、ジエチル−ベータ−シクロデキストリン、ジメチル−ベータ−シクロデキストリン、ランダムメチルベータ−シクロデキストリン、グルコシル−ベータ−シクロデキストリンおよびマルトシル−ベータ−シクロデキストリンを包含する。
【誤訳訂正５】
【訂正対象書類名】明細書
【訂正対象項目名】００１３
【訂正方法】変更
【訂正の内容】
【００１３】
本発明のなお他の面は、トランスフェクション組成物に関する。本発明は、少なくとも1つのポリヌクレオチド；カチオン脂質、カチオンポリマーまたはデンドリマー、またはそれらの組合わせ；および可溶化コレステロール調製物を含んでなる。好ましくは、可溶化コレステロール調製物はシクロデキストリンで可溶化されているコレステロールを含んでなる。好ましくは、シクロデキストリンはメチル−β−シクロデキストリンである。他の適当なシクロデキストリンは、アルファ−シクロデキストリン、ベータ−シクロデキストリン、ガンマ−シクロデキストリン、硫酸化ベータ−シクロデキストリン、第三級アミンベータ−シクロデキストリン、第四級アミンベータ−シクロデキストリン、2−ヒドロキシプロピル−ベータ−シクロデキストリン、2，6−ジ−O−メチル−ベータ−シクロデキストリン、ヒドロキシエチル−ベータ−シクロデキストリン、6−デオキシ−6−S−ベータ−D−ガラクトピラノシル−6−チオ−シクロマルト−ヘプタオース、スルホブチルエーテル−ベータ−シクロデキストリン、カルボキシメチル−ベータ−シクロデキストリン、カルボキシメチル−エチル−ベータ−シクロデキストリン、ジエチル−ベータ−シクロデキストリン、ジメチル−ベータ−シクロデキストリン、ランダムメチルベータ−シクロデキストリン、グルコシル−ベータ−シクロデキストリンおよびマルトシル−ベータ−シクロデキストリンを包含する。好ましいカチオン脂質はDOTAPであるが、好ましいデンドリマーはスーパーフェクトである。他の適当なカチオンおよびデンドリマーは、DOPE、DOTMA、DOGS、DODAB、DODAC、DOSPA、DC−Chol、DOIC、DOPC、DMRIE、PAMAM、ポリリシン、ポリヒスチジン、ポリアルギニン、ポリエチレンイミン、ポリ（4−ビニルピリジン）、ポリ（ビニルアミン）、ポリ（4−ビニル−N−アルキルピリジニウムハライド）、またはそれらの組合わせを包含する。トランスフェクション組成物は、1またはそれ以上の種々のポリヌクレオチド、例えば、プラスミドDNA、ウイルスDNA、染色体フラグメント、アンチセンスオリゴヌクレオチド、アンチセンスホスホロチオエートオリゴヌクレオチド、RNA分子およびリボザイム、またはそれらの組合わせを含んでなることができる。
発明の詳細な説明
この開示を通じて、種々の刊行物、特許および公開された特許出願は識別引用により参照される。本発明が関係する技術水準をいっそう完全に記載するために、これらの刊行物、特許および公開された特許出願の開示は引用することによってこの開示の中に組込まれる。
【誤訳訂正６】
【訂正対象書類名】明細書
【訂正対象項目名】００２２
【訂正方法】変更
【訂正の内容】
【００２２】
本明細書において使用するとき、用語「シクロデキストリン」は親水性外側表面および疎水性中心キャビティを有する、オリゴ糖の環状トルス形分子を意味することを意図し、この疎水性中心キャビティは親油性物質（例えば、コレステロール）を担持することができる。「シクロデキストリン」は6、7または8つのグリコピラノース単位を有する分子（それぞれ、アルファ−、ベータ−およびガンマ−シクロデキストリン）、ならびにより大きい環を有する分子（9〜13のグリコピラノース単位を有するシクロデキストリンが単離された）を包含するが、ベータ−シクロデキストリンは本発明において使用するために好ましい。用語「シクロデキストリン」はまたアルファ−、ベータ−およびガンマ−シクロデキストリン（またはさらになおより大きい環）の誘導体を包含することを意図し、それらの非限定的例は硫酸化ベータ−シクロデキストリン、第三級アミンベータ−シクロデキストリン、第四級アミンベータ−シクロデキストリン、2−ヒドロキシプロピル−ベータ−シクロデキストリン、2，6−ジ−O−メチル−ベータ−シクロデキストリン、ヒドロキシエチル−ベータ−シクロデキストリン、6−デオキシ−6−S−ベータ−D−ガラクトピラノシル−6−チオ−シクロマルト−ヘプタオース、スルホブチルエーテル−ベータ−シクロデキストリン、カルボキシメチル−ベータ−シクロデキストリン、カルボキシメチル−エチル−ベータ−シクロデキストリン、ジエチル−ベータ−シクロデキストリン、ジメチル−ベータ−シクロデキストリン、ランダムメチルベータ−シクロデキストリン、グルコシル−ベータ−シクロデキストリンおよびマルトシル−ベータ−シクロデキストリンを包含する。本発明において使用するために好ましいシクロデキストリンは、メチル−β−シクロデキストリンである。シクロデキストリンの構造および薬学上の応用は下記の文献において概観されている：Szejtli、Ｊ．（1994）Med.  Res.  Reviews  14：353−386およびRajewski、R.  A.  およびStella、V.  J.（1996）J.  Pharm.  Sci.  85：1142−1169。