【手続補正書】
【提出日】平成26年5月7日(2014.5.7)
【手続補正１】
【補正対象書類名】特許請求の範囲
【補正対象項目名】全文
【補正方法】変更
【補正の内容】
【特許請求の範囲】
【請求項１】
骨格を含むオリゴマーまたはその塩もしくは異性体であって、該骨格がサブユニット間結合によって連結されたモルホリノ環構造の配列を含み、該サブユニット間結合が１つのモルホリノ環構造の３’末端と隣接するモルホリノ環構造の５’末端とを連結し、各モルホリノ環構造が塩基対合部分に結合しており、その結果、該オリゴマーが配列特異的様式で標的核酸に結合することができ、前記サブユニット間結合が、以下の一般構造（Ｉ）：
【化６３】
2013530154.tif 000001
を有し、該サブユニット間結合（Ｉ）のそれぞれが、独立して、結合（Ａ）または結合（Ｂ）であり、
ここで、結合（Ａ）について、
Ｗは、それぞれの場所で独立して、ＳまたはＯであり、
Ｘは、それぞれの場所で独立して、−Ｎ（ＣＨ３）２、−ＮＲ１Ｒ２、−ＯＲ３、または
【化６４】
2013530154.tif 000002
であり、
Ｙは、それぞれの場所で独立して、Ｏまたは−ＮＲ２であり、
Ｒ１は、それぞれの場所で独立して、水素またはメチルであり、
Ｒ２は、それぞれの場所で独立して、水素または−ＬＮＲ４Ｒ５Ｒ７であり、
Ｒ３は、それぞれの場所で独立して、水素またはＣ１〜Ｃ６アルキルであり、
Ｒ４は、それぞれの場所で独立して、水素、メチル、−Ｃ（＝ＮＨ）ＮＨ２、−Ｚ−Ｌ−ＮＨＣ（＝ＮＨ）ＮＨ２、または−［Ｃ（Ｏ）ＣＨＲ’ＮＨ］ｍＨであり、ここで、Ｚはカルボニル（Ｃ（Ｏ））または直接結合であり、Ｒ’は、天然に存在するアミノ酸の側鎖またはその１または２炭素ホモログであり、ｍは１〜６であり、
Ｒ５は、それぞれの場所で独立して、水素、メチル、または電子対であり、
Ｒ６は、それぞれの場所で独立して、水素またはメチルであり、
Ｒ７は、それぞれの場所で独立して、水素、Ｃ１〜Ｃ６アルキル、またはＣ１〜Ｃ６アルコキシアルキルであり、
Ｌは、アルキル、アルコキシ、もしくはアルキルアミノ基、またはその組み合わせを含む１８原子長までの必要に応じたリンカーであり、
ここで、結合（Ｂ）について、
Ｗは、それぞれの場所で独立して、ＳまたはＯであり、
Ｘは、それぞれの場所で独立して、−ＮＲ８Ｒ９または−ＯＲ３であり、
Ｙは、それぞれの場所で独立して、Ｏまたは−ＮＲ１０であり、
Ｒ８は、それぞれの場所で独立して、水素またはＣ２〜Ｃ１２アルキルであり、
Ｒ９は、それぞれの場所で独立して、水素、Ｃ１〜Ｃ１２アルキル、Ｃ１〜Ｃ１２アラルキルまたはアリールであり、
Ｒ１０は、それぞれの場所で独立して、水素、Ｃ１〜Ｃ１２アルキル、または−ＬＮＲ４Ｒ５Ｒ７であり、
ここで、Ｒ８およびＲ９が連結して５〜１８員の単環式または二環式の複素環を形成することができるか、Ｒ８、Ｒ９、またはＲ３がＲ１０と連結して５〜７員の複素環を形成することができ、Ｘが４−ピペラジノである場合、Ｘは以下の構造（ＩＩＩ）：
【化６５】
2013530154.tif 000003
を有し、
Ｒ１１は、それぞれの場所で独立して、Ｃ２〜Ｃ１２アルキル、Ｃ１〜Ｃ１２アミノアルキル、Ｃ１〜Ｃ１２アルキルカルボニル、アリール、ヘテロアリール、またはヘテロシクリルであり、
Ｒは、それぞれの場所で独立して、電子対、水素、またはＣ１〜Ｃ１２アルキルであり、
Ｒ１２は、それぞれの場所で独立して、水素、Ｃ１〜Ｃ１２アルキル、Ｃ１〜Ｃ１２アミノアルキル、−ＮＨ２、−ＣＯＮＨ２、−ＮＲ１３Ｒ１４、−ＮＲ１３Ｒ１４Ｒ１５、Ｃ１〜Ｃ１２アルキルカルボニル、オキソ、−ＣＮ、トリフルオロメチル、アミジル、アミジニル、アミジニルアルキル、アミジニルアルキルカルボニルグアニジニル、グアニジニルアルキル、グアニジニルアルキルカルボニル、コラート、デオキシコラート、アリール、ヘテロアリール、複素環、−ＳＲ１３、またはＣ１〜Ｃ１２アルコキシであり、Ｒ１３、Ｒ１４、およびＲ１５は、それぞれの場所で独立して、Ｃ１〜Ｃ１２アルキルであり、該サブユニット間結合のうちの少なくとも１つは結合（Ｂ）である、オリゴマーまたはその塩もしくは異性体。
【請求項２】
前記モルホリノ環構造のうちの少なくとも１つは、以下の構造（ｉ）：
【化６６】
2013530154.tif 000004
を有し、
Ｂは、それぞれの場所で独立して、塩基対合部分である、請求項１に記載のオリゴマー。
【請求項３】
前記サブユニット間結合のうちの少なくとも１つは結合（Ａ）である、請求項１〜２のいずれか１項に記載のオリゴマー。
【請求項４】
Ｘはそれぞれの結合（Ａ）において−Ｎ（ＣＨ３）２である、請求項１〜３のいずれか１項に記載のオリゴマー。
【請求項５】
ＷおよびＹはそれぞれの場所においてそれぞれＯである、請求項１〜４のいずれか１項に記載のオリゴマー。
【請求項６】
少なくとも１つの結合（Ｂ）は、以下の構造（ＩＶ）：
【化６７】
2013530154.tif 000005
を有し、Ｚは５〜１８員の単環式または二環式の複素環を示す、請求項１〜５のいずれか１項に記載のオリゴマー。
【請求項７】
Ｚは、以下の構造（ＩＩＩ）、（Ｖ）、（ＶＩ）、（ＶＩＩ）、または（ＶＩＩＩ）：
【化６８】
2013530154.tif 000006
のうちの１つを有する、請求項６に記載のオリゴマー。
【請求項８】
Ｚは構造（Ｖ）を有する、請求項７に記載のオリゴマー。
【請求項９】
少なくとも１つのＲ１２は以下の構造（ＩＸ）
【化６９】
2013530154.tif 000007
を有し、Ｒ１６は、それぞれの場所で独立して、水素、Ｃ１〜Ｃ１２アルキル、Ｃ１〜Ｃ１２アルコキシ、−ＣＮ、アリール、またはヘテロアリールである、請求項７に記載のオリゴマー。
【請求項１０】
少なくとも１つのＲ１２は、−ＮＨ２、−Ｎ（ＣＨ３）２、または−Ｎ＋（ＣＨ３）３である、請求項７に記載のオリゴマー。
【請求項１１】
少なくとも１つのＲ１２は、ピロリジニル、ピペリジニル、またはモルホリニルである、請求項７に記載のオリゴマー。
【請求項１２】
少なくとも１つのＲ１２は、オキソ、トリフルオロメチルグアニジニル、またはニトリルである、請求項７に記載のオリゴマー。
【請求項１３】
Ｒ１１は、エチル、イソプロピル、ピペリジニル、ピリミジニル、コラート、デオキシコラート、または−Ｃ（＝Ｏ）（ＣＨ２）ｎＣＯ２Ｈ（式中、ｎは１〜６である）である、請求項７に記載のオリゴマー。
【請求項１４】
Ｚはクラウンエーテルを示す、請求項６に記載のオリゴマー。
【請求項１５】
Ｚは、以下の構造（Ｘ）または（ＸＩ）：
【化７０】
2013530154.tif 000008
のうちの１つを有する、請求項１４に記載のオリゴマー。
【請求項１６】
少なくとも１つの結合（Ｂ）は、以下の構造（ＸＩＩ）：
【化７１】
2013530154.tif 000009
を有し、Ｚ’は５〜７員の複素環を示す、請求項１〜５のいずれか１項に記載のオリゴマー。
【請求項１７】
前記少なくとも１つの結合（Ｂ）は、以下の構造（ＸＩＩＩ）：
【化７２】
2013530154.tif 000010
を有する、請求項１６に記載のオリゴマー。
【請求項１８】
結合（Ｂ）の少なくとも１つの場所についてＲ８はＣ２〜Ｃ１２アルキルであり、Ｒ９はＣ１〜Ｃ１２アルキルである、請求項１から５のいずれか１項に記載のオリゴマー。
【請求項１９】
結合（Ｂ）の少なくとも１つの場所についてＲ９はＣ１〜Ｃ１２アラルキルまたはアリールである、請求項１〜５のいずれか１項に記載のオリゴマー。
【請求項２０】
Ｒ９は、以下の構造（ＸＩＶ）、（ＸＶ）、または（ＸＶＩ）：
【化７３】
2013530154.tif 000011
のうちの１つを有する、請求項１９に記載のオリゴマー。
【請求項２１】
少なくとも１つの結合（Ｂ）は、以下の構造：
【化７４】
2013530154.tif 000012
【化７５】
2013530154.tif 000013
【化７６】
2013530154.tif 000014
【化７７】
2013530154.tif 000015
【化７８】
2013530154.tif 000016
【化７９】
2013530154.tif 000017
【化８０】
2013530154.tif 000018
のうちの１つを有する、請求項１に記載のオリゴマー。
【請求項２２】
前記サブユニット間結合の少なくとも５％は結合（Ｂ）である、請求項１〜２１のいずれか１項に記載のオリゴマー。
【請求項２３】
前記サブユニット間結合の１０％〜５０％は結合（Ｂ）である、請求項１〜２２のいずれか１項に記載のオリゴマー。
【請求項２４】
各結合（Ｂ）はそれぞれの場所で同一の構造を有する、請求項１〜２３のいずれか１項に記載のオリゴマー。
【請求項２５】
各Ｙおよび各ＷはＯである、請求項１〜２４のいずれか１項に記載のオリゴマー。
【請求項２６】
前記オリゴマーは、以下の構造（ＸＶＩＩ）：
【化８１】
2013530154.tif 000019
を有し、
Ｒ１７は、それぞれの場所で独立して、存在しないか、水素またはＣ１〜Ｃ６アルキルであり、
Ｒ１８およびＲ１９は、それぞれの場所で独立して、存在しないか、水素、細胞透過性ペプチド、天然または非天然のアミノ酸、Ｃ２〜Ｃ３０アルキルカルボニル、−Ｃ（＝Ｏ）ＯＲ２１またはＲ２０であり、
Ｒ２０は、それぞれの場所で独立して、グアニジニル、ヘテロシクリル、Ｃ１〜Ｃ３０アルキル、Ｃ３〜Ｃ８シクロアルキル；Ｃ６〜Ｃ３０アリール、Ｃ７〜Ｃ３０アラルキル、Ｃ３〜Ｃ３０アルキルカルボニル、Ｃ３〜Ｃ８シクロアルキルカルボニル、Ｃ３〜Ｃ８シクロアルキルアルキルカルボニル、Ｃ７〜Ｃ３０アリールカルボニル、Ｃ７〜Ｃ３０アラルキルカルボニル、Ｃ２〜Ｃ３０アルキルオキシカルボニル、Ｃ３〜Ｃ８シクロアルキルオキシカルボニル、Ｃ７〜Ｃ３０アリールオキシカルボニル、Ｃ８〜Ｃ３０アラルキルオキシカルボニル、または−Ｐ（＝Ｏ）（Ｒ２２）２であり、
Ｒ２１は、１つ以上の酸素もしくはヒドロキシル部分またはその組み合わせを含むＣ１〜Ｃ３０アルキルであり、
各Ｒ２２は、独立して、Ｃ６〜Ｃ１２アリールオキシであり、
Ｂは塩基対合部分であり、
Ｌ１は、アルキル、ヒドロキシル、アルコキシ、アルキルアミノ、アミド、エステル、カルボニル、カルバマート、ホスホロジアミダート、ホスホロアミダート、ホスホロチオアート、およびホスホジエステルから選択される結合を含む１８原子長までの必要に応じたリンカーであり、
ｘは０以上の整数であり、
但し、Ｒ１７およびＲ１８は共に存在しないものではないとする、請求項１〜２５のいずれか１項に記載のオリゴマーまたはその塩もしくは異性体。
【請求項２７】
Ｒ１８またはＲ１９のうちの少なくとも１つがＲ２０である、請求項２６に記載のオリゴマー。
【請求項２８】
Ｒ２０は、トリチル、メトキシトリチル、ベンズヒドリル、ｐ−クロロベンズヒドリル、トリフェニルアセチル、トリフェニルプロピル、ジフェニルアクチル、クロロジフェニルアセチル、ヒドロキシジフェニルアセチル、トリフェニルホスホリル、ジフェニルホスホリル、ゲラニル、ファルネシル、プレニル、ラウロイル、トリメトキシベンゾイル、トリフェニルプロピオニル、トリメチルグリシン、１−ヒドロキシ−２，２−ジフェニルアセチル、９−フルオレン−カルボキシル、５−カルボキシフルオレセイン、−ＣＯＣＨ２ＣＨ２ＳＳＰｙ、−ＣＯＣＨ２ＳＨ、４−カルバゾリルベンゾイル、４−インダゾリロンベンゾイル、メチルスクシンイミジル−シクロヘキソイル、トリエチレングリコロイル、コハク酸アセチル、ピペリジン−４−イル、トリチルピペリジン−４−イル、ｂｏｃ−ピペリジン−４−イル、ヘキシン−６−イル、ピペラジン−１−イル、またはグアニジニルである、請求項２７に記載のオリゴマー。
【請求項２９】
Ｒ２０はトリチルまたはトリフェニルアセチルである、請求項２６に記載のオリゴマー。
【請求項３０】
Ｒ１９は、ピペリジニルまたは以下：
【化８２】
2013530154.tif 000020
である、請求項２６に記載のオリゴマー。
【請求項３１】
骨格を含むオリゴマーまたはその塩もしくは異性体であって、該骨格がタイプ（Ａ）、（Ｂ）、またはその組み合わせのサブユニット間結合によって連結されたモルホリノ環構造の配列を含み、各モルホリノ環構造が塩基対合部分を支持し、その結果、該オリゴマー化合物が配列特異的様式で標的核酸に結合することができ、前記オリゴマーが３’末端、５’末端を含み、以下の構造（ＸＶＩＩ）：
【化８３】
2013530154.tif 000021
を有し、
ここで、結合（Ａ）について、
Ｗは、それぞれの場所で独立して、ＳまたはＯであり、
Ｘは、それぞれの場所で独立して、−Ｎ（ＣＨ３）２、−ＮＲ１Ｒ２、−ＯＲ３、または
【化８４】
2013530154.tif 000022
であり、
Ｙは、それぞれの場所で独立して、Ｏまたは−ＮＲ２であり、
Ｒ１は、それぞれの場所で独立して、水素またはメチルであり、
Ｒ２は、それぞれの場所で独立して、水素または−ＬＮＲ４Ｒ５Ｒ７であり、
Ｒ３は、それぞれの場所で独立して、水素またはＣ１〜Ｃ６アルキルであり、
Ｒ４は、それぞれの場所で独立して、水素、メチル、−Ｃ（＝ＮＨ）ＮＨ２、−Ｚ−Ｌ−ＮＨＣ（＝ＮＨ）ＮＨ２、または−［Ｃ（Ｏ）ＣＨＲ’ＮＨ］ｍＨであり、ここで、Ｚはカルボニル（Ｃ（Ｏ））または直接結合であり、Ｒ’は、天然に存在するアミノ酸の側鎖またはその１または２炭素ホモログであり、ｍは１〜６であり、
Ｒ５は、それぞれの場所で独立して、水素、メチル、または電子対であり、
Ｒ６は、それぞれの場所で独立して、水素またはメチルであり、
Ｒ７は、それぞれの場所で独立して、水素、Ｃ１〜Ｃ６アルキル、またはＣ１〜Ｃ６アルコキシアルキルであり、
Ｌは、アルキル、アルコキシ、もしくはアルキルアミノ基、またはその組み合わせを含む１８原子長までの必要に応じたリンカーであり、
ここで、結合（Ｂ）について、
Ｗは、それぞれの場所で独立して、ＳまたはＯであり、
Ｘは、それぞれの場所で独立して、−ＮＲ８Ｒ９または−ＯＲ３であり、
Ｙは、それぞれの場所で独立して、Ｏまたは−ＮＲ１０であり、
Ｒ８は、それぞれの場所で独立して、水素またはＣ２〜Ｃ１２アルキルであり、
Ｒ９は、それぞれの場所で独立して、水素、Ｃ１〜Ｃ１２アルキル、Ｃ１〜Ｃ１２アラルキルまたはアリールであり、
Ｒ１０は、それぞれの場所で独立して、水素、Ｃ１〜Ｃ１２アルキル、または−ＬＮＲ４Ｒ５Ｒ７であり、
ここで、Ｒ８およびＲ９が連結して５〜１８員の単環式または二環式の複素環を形成することができるか、Ｒ８、Ｒ９、またはＲ３がＲ１０と連結して５〜７員の複素環を形成することができ、Ｘが４−ピペラジノである場合、Ｘは、以下の構造（ＩＩＩ）：
【化８５】
2013530154.tif 000023
を有し、
Ｒ１０は、それぞれの場所で独立して、Ｃ２〜Ｃ１２アルキル、Ｃ１〜Ｃ１２アミノアルキル、Ｃ１〜Ｃ１２アルキルカルボニル、アリール、ヘテロアリール、またはヘテロシクリルであり、
Ｒ１１は、それぞれの場所で独立して、電子対、水素、またはＣ１〜Ｃ１２アルキルであり、
Ｒ１２は、それぞれの場所で独立して、水素、Ｃ１〜Ｃ１２アルキル、Ｃ１〜Ｃ１２アミノアルキル、−ＮＨ２、−ＣＯＮＨ２、−ＮＲ１３Ｒ１４、−ＮＲ１３Ｒ１４Ｒ１５、Ｃ１〜Ｃ１２アルキルカルボニル、−ＣＮ、トリフルオロメチル、アミジル、アミジニル、アミジニルアルキル、アミジニルアルキルカルボニル、グアニジニル、グアニジニルアルキル、グアニジニルアルキルカルボニル、コラート、デオキシコラート、アリール、ヘテロアリール、複素環、−ＳＲ１３、またはＣ１〜Ｃ１２アルコキシであり、Ｒ１３、Ｒ１４、およびＲ１５は、それぞれの場所で独立して、Ｃ１〜Ｃ１２アルキルであり、
Ｒ１７は、それぞれの場所で独立して、存在しないか、水素またはＣ１〜Ｃ６アルキルであり、
Ｒ１８およびＲ１９は、それぞれの場所で独立して、存在しないか、水素、細胞透過性ペプチド、天然または非天然のアミノ酸、Ｃ２〜Ｃ３０アルキルカルボニル、−Ｃ（＝Ｏ）ＯＲ２１またはＲ２０であり、
Ｒ２０は、それぞれの場所で独立して、グアニジニル、ヘテロシクリル、Ｃ１〜Ｃ３０アルキル、Ｃ３〜Ｃ８シクロアルキル；Ｃ６〜Ｃ３０アリール、Ｃ７〜Ｃ３０アラルキル、Ｃ３〜Ｃ３０アルキルカルボニル、Ｃ３〜Ｃ８シクロアルキルカルボニル、Ｃ３〜Ｃ８シクロアルキルアルキルカルボニル、Ｃ７〜Ｃ３０アリールカルボニル、Ｃ７〜Ｃ３０アラルキルカルボニル、Ｃ２〜Ｃ３０アルキルオキシカルボニル、Ｃ３〜Ｃ８シクロアルキルオキシカルボニル、Ｃ７〜Ｃ３０アリールオキシカルボニル、Ｃ８〜Ｃ３０アラルキルオキシカルボニル、または−Ｐ（＝Ｏ）（Ｒ２２）２であり、
Ｒ２１は、１つ以上の酸素もしくはヒドロキシル部分またはその組み合わせを含むＣ１〜Ｃ３０アルキルであり、
各Ｒ２２は、独立して、Ｃ６〜Ｃ１２アリールオキシであり、
Ｂは塩基対合部分であり、
Ｌ１は、アルキル、ヒドロキシル、アルコキシ、アルキルアミノ、アミド、エステル、ジスルフィド、カルボニル、カルバマート、ホスホロジアミダート、ホスホロアミダート、ホスホロチオアート、ピペラジン、およびホスホジエステルから選択される結合を含む１８原子長までの必要に応じたリンカーであり、
ｘは０以上の整数であり、
Ｒ１８またはＲ１９のうちの少なくとも１つはＲ２０であり、但し、Ｒ１７およびＲ１８は共に存在しないものではないとする、オリゴマー。
【請求項３２】
Ｒ２０はＣ７〜Ｃ３０アリールカルボニルである、請求項３１に記載のオリゴマー。
【請求項３３】
Ｒ２０は、以下の構造（ＸＶＩＩＩ）：
【化８６】
2013530154.tif 000024
を有し、Ｒ２３は、それぞれの場所で独立して、水素、ハロ、Ｃ１〜Ｃ３０アルキル、Ｃ１〜Ｃ３０アルコキシ、Ｃ１〜Ｃ３０アルキルオキシカルボニル、Ｃ７〜Ｃ３０アラルキル、アリール、ヘテロアリール、ヘテロシクリル、またはヘテロシクリルアルキルであり、１つのＲ２３が別のＲ２３と連結してヘテロシクリル環を形成することができる、請求項３１に記載のオリゴマー。
【請求項３４】
少なくとも１つのＲ２３はＣ１〜Ｃ３０アルコキシである、請求項３３に記載のオリゴマー。
【請求項３５】
Ｒ２０はＣ７〜Ｃ３０アラルキルカルボニルである、請求項３１に記載のオリゴマー。
【請求項３６】
Ｒ２０は、以下の構造（ＸＩＸ）、（ＸＸ）、または（ＸＸＩ）：
【化８７】
2013530154.tif 000025
のうちの１つを有し、
Ｒ２３は、それぞれの場所で独立して、水素、ハロ、Ｃ１〜Ｃ３０アルキル、Ｃ１〜Ｃ３０アルコキシ、Ｃ１〜Ｃ３０アルキルオキシカルボニル、Ｃ７〜Ｃ３０アラルキル、アリール、ヘテロアリール、ヘテロシクリル、またはヘテロシクリルアルキルであり、１つのＲ２３が別のＲ２３と連結してヘテロシクリル環を形成することができ、ｍは０〜６の整数である、請求項３１に記載のオリゴマー。
【請求項３７】
少なくとも１つのＲ２３はＣ１〜Ｃ３０アルコキシである、請求項３６に記載のオリゴマー。
【請求項３８】
ｍは０である、請求項３６に記載のオリゴマー。
【請求項３９】
Ｒ２０はＣ６〜Ｃ３０アリールである、請求項３１に記載のオリゴマー。
【請求項４０】
Ｒ２０は、以下の構造（ＸＸＩＩ）：
【化８８】
2013530154.tif 000026
を有し、
Ｒ２３は、それぞれの場所で独立して、水素、ハロ、Ｃ１〜Ｃ３０アルキル、Ｃ１〜Ｃ３０アルコキシ、Ｃ１〜Ｃ３０アルキルオキシカルボニル、Ｃ７〜Ｃ３０アラルキル、アリール、ヘテロアリール、ヘテロシクリル、またはヘテロシクリルアルキルであり、１つのＲ２３が別のＲ２３と連結してヘテロシクリル環を形成することができる、請求項３１に記載のオリゴマー。
【請求項４１】
少なくとも１つのＲ２３はＣ１〜Ｃ３０アルコキシである、請求項４０に記載のオリゴマー。
【請求項４２】
Ｒ２０は以下の構造（ＸＸＩＩＩ）：
【化８９】
2013530154.tif 000027
を有し、
Ｒ２３は、それぞれの場所で独立して、水素、ハロ、Ｃ１〜Ｃ３０アルキル、Ｃ１〜Ｃ３０アルコキシ、Ｃ１〜Ｃ３０アルキルオキシカルボニル、Ｃ７〜Ｃ３０アラルキル、アリール、ヘテロアリール、ヘテロシクリル、またはヘテロシクリルアルキルであり、１つのＲ２３が別のＲ２３と連結してヘテロシクリル環を形成することができる、請求項３１に記載のオリゴマー。
【請求項４３】
少なくとも１つのＲ２３はハロである、請求項４２に記載のオリゴマー。
【請求項４４】
Ｒ２０はＣ１〜Ｃ３０アルキルである、請求項３１に記載のオリゴマー。
【請求項４５】
Ｒ２０は以下の構造（ＸＸＩＶ）、（ＸＸＶ）、（ＸＸＶＩ）、または（ＸＸＶＩＩ）：
【化９０】
2013530154.tif 000028
のうちの１つを有する、請求項３１に記載のオリゴマー。
【請求項４６】
Ｒ２０はＣ１〜Ｃ３０アルキルカルボニルである、請求項３１に記載のオリゴマー。
【請求項４７】
Ｒ２０は−Ｃ（＝Ｏ）（ＣＨ２）ｐＳＨまたは−Ｃ（＝Ｏ）（ＣＨ２）ｐＳＳＨｅｔであり、ｐは１〜６の整数であり、Ｈｅｔはヘテロアリールである、請求項３１に記載のオリゴマー。
【請求項４８】
Ｒ２０はＣ３〜Ｃ８シクロアルキルカルボニルである、請求項３１に記載のオリゴマー。
【請求項４９】
Ｒ２０は以下の構造（ＸＸＶＩＩＩ）：
【化９１】
2013530154.tif 000029
を有し、
Ｒ２３は、それぞれの場所で独立して、水素、ハロ、Ｃ１〜Ｃ３０アルキル、Ｃ１〜Ｃ３０アルコキシ、Ｃ１〜Ｃ３０アルキルオキシカルボニル、Ｃ７〜Ｃ３０アラルキル、アリール、ヘテロアリール、ヘテロシクリル、またはヘテロシクリルアルキルであり、１つのＲ２３が別のＲ２３と連結してヘテロシクリル環を形成することができる、請求項３１に記載のオリゴマー。
【請求項５０】
Ｒ２０は−Ｃ（＝Ｏ）（ＣＨ２）ｎＣＯ２Ｈ（式中、ｎは１〜６である）である、請求項３１に記載のオリゴマー。
【請求項５１】
Ｒ２０はグアニジニルである、請求項３１に記載のオリゴマー。
【請求項５２】
Ｒ１９は−Ｃ（＝Ｏ）ＯＲ２１である、請求項３１に記載のオリゴマー。
【請求項５３】
Ｃ７〜Ｃ３０アラルキルはメトキシトリチルである、請求項３１に記載のオリゴマー。
【請求項５４】
Ｒ２０は−Ｐ（＝Ｏ）（Ｒ２２）２である、請求項３１に記載のオリゴマー。
【請求項５５】
Ｒ１８はトリメチルグリシンである、請求項３１に記載のオリゴマー。
【請求項５６】
Ｒ１９は−Ｃ（＝Ｏ）ＯＲ２１であり、Ｒ１８は、水素、グアニジニル、ヘテロシクリル、Ｃ１〜Ｃ３０アルキル、Ｃ３〜Ｃ８シクロアルキル；Ｃ６〜Ｃ３０アリール、Ｃ３〜Ｃ３０アルキルカルボニル、Ｃ３〜Ｃ８シクロアルキルカルボニル、Ｃ３〜Ｃ８シクロアルキルアルキルカルボニル、Ｃ７〜Ｃ３０アリールカルボニル、Ｃ７〜Ｃ３０アラルキルカルボニル、Ｃ２〜Ｃ３０アルキルオキシカルボニル、Ｃ３〜Ｃ８シクロアルキルオキシカルボニル、Ｃ７〜Ｃ３０アリールオキシカルボニル、Ｃ８〜Ｃ３０アラルキルオキシカルボニル、または−Ｐ（＝Ｏ）（Ｒ２２）２であり、各Ｒ２２はＣ６〜Ｃ１２アリールオキシである、請求項３１に記載のオリゴマー。
【請求項５７】
Ｒ２０は、それぞれの場所で独立して、グアニジニル、ヘテロシクリル、Ｃ１〜Ｃ３０アルキル、Ｃ３〜Ｃ８シクロアルキル；Ｃ６〜Ｃ３０アリール、Ｃ３〜Ｃ３０アルキルカルボニル、Ｃ３〜Ｃ８シクロアルキルカルボニル、Ｃ３〜Ｃ８シクロアルキルアルキルカルボニル、Ｃ７〜Ｃ３０アリールカルボニル、Ｃ７〜Ｃ３０アラルキルカルボニル、Ｃ２〜Ｃ３０アルキルオキシカルボニル、Ｃ３〜Ｃ８シクロアルキルオキシカルボニル、Ｃ７〜Ｃ３０アリールオキシカルボニル、Ｃ８〜Ｃ３０アラルキルオキシカルボニル、または−Ｐ（＝Ｏ）（Ｒ２２）２である、請求項３１に記載のオリゴマー。
【請求項５８】
Ｒ２０は、それぞれの場所で独立して、グアニジニル、ヘテロシクリル、Ｃ１〜Ｃ３０アルキル、Ｃ３〜Ｃ８シクロアルキル；Ｃ６〜Ｃ３０アリール、Ｃ７〜Ｃ３０アラルキル、Ｃ３〜Ｃ８シクロアルキルカルボニル、Ｃ３〜Ｃ８シクロアルキルアルキルカルボニル、Ｃ７〜Ｃ３０アリールカルボニル、Ｃ７〜Ｃ３０アラルキルカルボニル、Ｃ２〜Ｃ３０アルキルオキシカルボニル、Ｃ３〜Ｃ８シクロアルキルオキシカルボニル、Ｃ７〜Ｃ３０アリールオキシカルボニル、Ｃ８〜Ｃ３０アラルキルオキシカルボニル、または−Ｐ（＝Ｏ）（Ｒ２２）２である、請求項３１に記載のオリゴマー。
【請求項５９】
Ｒ２０は１つ以上のハロ原子を含む、請求項３１に記載のオリゴマー。
【請求項６０】
Ｒ２０はペルフルオロ部分である、請求項３１に記載のオリゴマー。
【請求項６１】
Ｒ２０はｐ−トリフルオロメチルフェニル、トリフルオロメチルトリチル、ペルフルオロペンチル、またはペンタフルオロフェニルである、請求項３１に記載のオリゴマー。
【請求項６２】
Ｒ１８は存在せず、Ｒ１９はＲ２０である、請求項３１に記載のオリゴマー。
【請求項６３】
Ｒ１９は存在せず、Ｒ１８はＲ２０である、請求項３１に記載のオリゴマー。
【請求項６４】
Ｒ１８およびＲ１９はそれぞれＲ２０である、請求項３１に記載のオリゴマー。
【請求項６５】
Ｒ１８は細胞透過性ペプチドであり、Ｒ１９はＲ２０である、請求項３１に記載のオリゴマー。
【請求項６６】
Ｒ１９は細胞透過性ペプチドであり、Ｒ１８はＲ２０である、請求項３１に記載のオリゴマー。
【請求項６７】
Ｒ１７はメチルである、請求項３１から６６のいずれか１項に記載のオリゴマー。
【請求項６８】
Ｒ１７は存在しない、請求項３１から６６のいずれか１項に記載のオリゴマー。
【請求項６９】
Ｌ１はホスホロジアミダートおよびピペラジン結合を含む、請求項３１から６８のいずれか１項に記載のオリゴマー。
【請求項７０】
Ｌ１は、以下の構造（ＸＸＩＸ）：
【化９２】
2013530154.tif 000030
を有し、Ｒ２４は存在しないか、ＨまたはＣ１〜Ｃ６アルキルである、請求項３１から６９に記載のオリゴマー。
【請求項７１】
Ｒ２４は存在しない、請求項７０に記載のオリゴマー。
【請求項７２】
Ｒ２４はメチルである、請求項７０に記載のオリゴマー。
【請求項７３】
Ｒ２０は、以下の構造（ＸＸＸ）：
【化９３】
2013530154.tif 000031
を有し、Ｒ２５は水素または−ＳＲ２６であり、Ｒ２６は、水素、Ｃ１〜Ｃ３０アルキル、ヘテロシクリル、アリール、またはヘテロアリールであり、ｑは０〜６の整数である、請求項３１に記載のオリゴマー。
【請求項７４】
Ｒ１９は、以下の構造：
【化９４】
2013530154.tif 000032
を有する、請求項３１に記載のオリゴマー。
【請求項７５】
Ｒ２０はピペリジン−４−イルである、請求項３１に記載のオリゴマー。
【請求項７６】
Ｒ２０は、以下の構造：
【化９５】
2013530154.tif 000033
【化９６】
2013530154.tif 000034
【化９７】
2013530154.tif 000035
のうちの１つを有し、オリゴはさらなるオリゴマーを示す、請求項３１に記載のオリゴマー。
【請求項７７】
請求項１〜７６のいずれか１項に記載のオリゴマーおよび薬学的に許容され得るビヒクルを含む組成物。
【請求項７８】
被験体の疾患を処置するための組成物であって、治療有効量の請求項１から７６のいずれか１項に記載のオリゴマーを含む組成物、または被験体の疾患を処置するための請求項７７に記載の組成物。
【請求項７９】
前記疾患が、ウイルス感染、神経筋疾患、細菌感染、炎症、または多発性嚢胞腎である、請求項７８に記載の組成物。
【請求項８０】
前記ウイルス感染がインフルエンザである、請求項７９に記載の組成物。
【請求項８１】
前記神経筋疾患がデュシェンヌ型筋ジストロフィである、請求項８０に記載の組成物。
【請求項８２】
モルホリノサブユニットまたはその塩もしくは異性体であって、該モルホリノサブユニットは、以下の構造（ＸＸＸＩ）
【化９８】
2013530154.tif 000036
を有し、
Ｗは、それぞれの場所で独立して、ＳまたはＯであり、
Ｘは、それぞれの場所で独立して、−ＮＲ８Ｒ９または−ＯＲ３であり、
Ｙは、それぞれの場所で独立して、Ｏまたは−ＮＲ１０であり、
Ｒ８は、それぞれの場所で独立して、水素またはＣ２〜Ｃ１２アルキルであり、
Ｒ９は、それぞれの場所で独立して、水素、Ｃ１〜Ｃ１２アルキル、Ｃ１〜Ｃ１２アラルキル、またはアリールであり、
Ｒ１０は、それぞれの場所で独立して、水素、Ｃ１〜Ｃ１２アルキル、または−ＬＮＲ４Ｒ５Ｒ７であり、
Ｒ８およびＲ９が連結して５〜１８員の単環式または二環式の複素環を形成することができるか、Ｒ８、Ｒ９、またはＲ３がＲ１０と連結して５〜７員の複素環を形成することができ、Ｘが４−ピペラジノである場合、Ｘは、以下の構造（ＩＩＩ）：
【化９９】
2013530154.tif 000037
を有し、
Ｒ１１は、それぞれの場所で独立して、Ｃ２〜Ｃ１２アルキル、Ｃ１〜Ｃ１２アミノアルキル、Ｃ１〜Ｃ１２アルキルカルボニル、アリール、ヘテロアリール、またはヘテロシクリルであり、
Ｒは、それぞれの場所で独立して、電子対、水素、またはＣ１〜Ｃ１２アルキルであり、
Ｒ１２は、それぞれの場所で独立して、水素、Ｃ１〜Ｃ１２アルキル、Ｃ１〜Ｃ１２アミノアルキル、−ＮＨ２、−ＣＯＮＨ２、−ＮＲ１３Ｒ１４、−ＮＲ１３Ｒ１４Ｒ１５、Ｃ１〜Ｃ１２アルキルカルボニル、オキソ、−ＣＮ、トリフルオロメチル、アミジル、アミジニル、アミジニルアルキル、アミジニルアルキルカルボニルグアニジニル、グアニジニルアルキル、グアニジニルアルキルカルボニル、コラート、デオキシコラート、アリール、ヘテロアリール、複素環、−ＳＲ１３、またはＣ１〜Ｃ１２アルコキシであり、Ｒ１３、Ｒ１４、およびＲ１５は、それぞれの場所で独立して、Ｃ１〜Ｃ１２アルキルであり、該サブユニット間結合のうちの少なくとも１つは結合（Ｂ）であり、
Ｚはハロまたは固体支持体への結合であり、
ＰＧはＣ７〜Ｃ３０アラルキルである、モルホリノサブユニットまたはその塩もしくは異性体。
【請求項８３】
Ｚはクロロである、請求項８２に記載のモルホリノサブユニット。
【請求項８４】
ＰＧはトリチルまたはメトキシトリチルである、請求項８３に記載のモルホリノサブユニット。
【請求項８５】
請求項１から７６のいずれか１項に記載のオリゴマーの調製のための請求項８２に記載のモルホリノサブユニットの使用。
【手続補正２】
【補正対象書類名】明細書
【補正対象項目名】００１４
【補正方法】変更
【補正の内容】
【００１４】
別の実施形態では、本開示は、被験体の疾患を処置する方法であって、治療有効量のオリゴマーを投与する工程を含む、方法に関する。オリゴマーの作製方法およびその使用方法も提供する。
特定の実施形態では、例えば以下が提供される：
（項目１）
骨格を含むオリゴマーまたはその塩もしくは異性体であって、該骨格がサブユニット間結合によって連結されたモルホリノ環構造の配列を含み、該サブユニット間結合が１つのモルホリノ環構造の３’末端と隣接するモルホリノ環構造の５’末端とを連結し、各モルホリノ環構造が塩基対合部分に結合しており、その結果、該オリゴマーが配列特異的様式で標的核酸に結合することができ、前記サブユニット間結合が、以下の一般構造（Ｉ）：
【化６３】
2013530154.tif 000038
を有し、該サブユニット間結合（Ｉ）のそれぞれが、独立して、結合（Ａ）または結合（Ｂ）であり、
ここで、結合（Ａ）について、
Ｗは、それぞれの場所で独立して、ＳまたはＯであり、
Ｘは、それぞれの場所で独立して、−Ｎ（ＣＨ３）２、−ＮＲ１Ｒ２、−ＯＲ３、または
【化６４】
2013530154.tif 000039
であり、
Ｙは、それぞれの場所で独立して、Ｏまたは−ＮＲ２であり、
Ｒ１は、それぞれの場所で独立して、水素またはメチルであり、
Ｒ２は、それぞれの場所で独立して、水素または−ＬＮＲ４Ｒ５Ｒ７であり、
Ｒ３は、それぞれの場所で独立して、水素またはＣ１〜Ｃ６アルキルであり、
Ｒ４は、それぞれの場所で独立して、水素、メチル、−Ｃ（＝ＮＨ）ＮＨ２、−Ｚ−Ｌ−ＮＨＣ（＝ＮＨ）ＮＨ２、または−［Ｃ（Ｏ）ＣＨＲ’ＮＨ］ｍＨであり、ここで、Ｚはカルボニル（Ｃ（Ｏ））または直接結合であり、Ｒ’は、天然に存在するアミノ酸の側鎖またはその１または２炭素ホモログであり、ｍは１〜６であり、
Ｒ５は、それぞれの場所で独立して、水素、メチル、または電子対であり、
Ｒ６は、それぞれの場所で独立して、水素またはメチルであり、
Ｒ７は、それぞれの場所で独立して、水素、Ｃ１〜Ｃ６アルキル、またはＣ１〜Ｃ６アルコキシアルキルであり、
Ｌは、アルキル、アルコキシ、もしくはアルキルアミノ基、またはその組み合わせを含む１８原子長までの必要に応じたリンカーであり、
ここで、結合（Ｂ）について、
Ｗは、それぞれの場所で独立して、ＳまたはＯであり、
Ｘは、それぞれの場所で独立して、−ＮＲ８Ｒ９または−ＯＲ３であり、
Ｙは、それぞれの場所で独立して、Ｏまたは−ＮＲ１０であり、
Ｒ８は、それぞれの場所で独立して、水素またはＣ２〜Ｃ１２アルキルであり、
Ｒ９は、それぞれの場所で独立して、水素、Ｃ１〜Ｃ１２アルキル、Ｃ１〜Ｃ１２アラルキルまたはアリールであり、
Ｒ１０は、それぞれの場所で独立して、水素、Ｃ１〜Ｃ１２アルキル、または−ＬＮＲ４Ｒ５Ｒ７であり、
ここで、Ｒ８およびＲ９が連結して５〜１８員の単環式または二環式の複素環を形成することができるか、Ｒ８、Ｒ９、またはＲ３がＲ１０と連結して５〜７員の複素環を形成することができ、Ｘが４−ピペラジノである場合、Ｘは以下の構造（ＩＩＩ）：
【化６５】
2013530154.tif 000040
を有し、
Ｒ１１は、それぞれの場所で独立して、Ｃ２〜Ｃ１２アルキル、Ｃ１〜Ｃ１２アミノアルキル、Ｃ１〜Ｃ１２アルキルカルボニル、アリール、ヘテロアリール、またはヘテロシクリルであり、
Ｒは、それぞれの場所で独立して、電子対、水素、またはＣ１〜Ｃ１２アルキルであり、Ｒ１２は、それぞれの場所で独立して、水素、Ｃ１〜Ｃ１２アルキル、Ｃ１〜Ｃ１２アミノアルキル、−ＮＨ２、−ＣＯＮＨ２、−ＮＲ１３Ｒ１４、−ＮＲ１３Ｒ１４Ｒ１５、Ｃ１〜Ｃ１２アルキルカルボニル、オキソ、−ＣＮ、トリフルオロメチル、アミジル、アミジニル、アミジニルアルキル、アミジニルアルキルカルボニルグアニジニル、グアニジニルアルキル、グアニジニルアルキルカルボニル、コラート、デオキシコラート、アリール、ヘテロアリール、複素環、−ＳＲ１３、またはＣ１〜Ｃ１２アルコキシであり、Ｒ１３、Ｒ１４、およびＲ１５は、それぞれの場所で独立して、Ｃ１〜Ｃ１２アルキルであり、該サブユニット間結合のうちの少なくとも１つは結合（Ｂ）である、オリゴマーまたはその塩もしくは異性体。
（項目２）
前記モルホリノ環構造のうちの少なくとも１つは、以下の構造（ｉ）：
【化６６】
2013530154.tif 000041
を有し、
Ｂは、それぞれの場所で独立して、塩基対合部分である、項目１に記載のオリゴマー。
（項目３）
前記サブユニット間結合のうちの少なくとも１つは結合（Ａ）である、前記項目のいずれか１項に記載のオリゴマー。
（項目４）
Ｘはそれぞれの結合（Ａ）において−Ｎ（ＣＨ３）２である、前記項目のいずれか１項に記載のオリゴマー。
（項目５）
ＷおよびＹはそれぞれの場所においてそれぞれＯである、前記項目のいずれか１項に記載のオリゴマー。
（項目６）
少なくとも１つの結合（Ｂ）は、以下の構造（ＩＶ）：
【化６７】
2013530154.tif 000042
を有し、Ｚは５〜１８員の単環式または二環式の複素環を示す、前記項目のいずれか１項に記載のオリゴマー。
（項目７）
Ｚは、以下の構造（ＩＩＩ）、（Ｖ）、（ＶＩ）、（ＶＩＩ）、または（ＶＩＩＩ）：
【化６８】
2013530154.tif 000043
のうちの１つを有する、項目６に記載のオリゴマー。
（項目８）
Ｚは構造（Ｖ）を有する、項目７に記載のオリゴマー。
（項目９）
少なくとも１つのＲ１２は以下の構造（ＩＸ）
【化６９】
2013530154.tif 000044
を有し、Ｒ１６は、それぞれの場所で独立して、水素、Ｃ１〜Ｃ１２アルキル、Ｃ１〜Ｃ１２アルコキシ、−ＣＮ、アリール、またはヘテロアリールである、項目７に記載のオリゴマー。
（項目１０）
少なくとも１つのＲ１２は、−ＮＨ２、−Ｎ（ＣＨ３）２、または−Ｎ＋（ＣＨ３）３である、項目７に記載のオリゴマー。
（項目１１）
少なくとも１つのＲ１２は、ピロリジニル、ピペリジニル、またはモルホリニルである、項目７に記載のオリゴマー。
（項目１２）
少なくとも１つのＲ１２は、オキソ、トリフルオロメチルグアニジニル、またはニトリルである、項目７に記載のオリゴマー。
（項目１３）
Ｒ１１は、エチル、イソプロピル、ピペリジニル、ピリミジニル、コラート、デオキシコラート、または−Ｃ（＝Ｏ）（ＣＨ２）ｎＣＯ２Ｈ（式中、ｎは１〜６である）である、項目７に記載のオリゴマー。
（項目１４）
Ｚはクラウンエーテルを示す、項目６に記載のオリゴマー。
（項目１５）
Ｚは、以下の構造（Ｘ）または（ＸＩ）：
【化７０】
2013530154.tif 000045
のうちの１つを有する、項目１４に記載のオリゴマー。
（項目１６）
少なくとも１つの結合（Ｂ）は、以下の構造（ＸＩＩ）：
【化７１】
2013530154.tif 000046
を有し、Ｚ’は５〜７員の複素環を示す、項目１〜５のいずれか１項に記載のオリゴマー。
（項目１７）
前記少なくとも１つの結合（Ｂ）は、以下の構造（ＸＩＩＩ）：
【化７２】
2013530154.tif 000047
を有する、項目１６に記載のオリゴマー。
（項目１８）
結合（Ｂ）の少なくとも１つの場所についてＲ８はＣ２〜Ｃ１２アルキルであり、Ｒ９はＣ１〜Ｃ１２アルキルである、項目１から５のいずれか１項に記載のオリゴマー。
（項目１９）
結合（Ｂ）の少なくとも１つの場所についてＲ９はＣ１〜Ｃ１２アラルキルまたはアリールである、項目１〜５のいずれか１項に記載のオリゴマー。
（項目２０）
Ｒ９は、以下の構造（ＸＩＶ）、（ＸＶ）、または（ＸＶＩ）：
【化７３】
2013530154.tif 000048
のうちの１つを有する、項目１９に記載のオリゴマー。
（項目２１）
少なくとも１つの結合（Ｂ）は、以下の構造：
【化７４】
2013530154.tif 000049
【化７５】
2013530154.tif 000050
【化７６】
2013530154.tif 000051
【化７７】
2013530154.tif 000052
【化７８】
2013530154.tif 000053
【化７９】
2013530154.tif 000054
【化８０】
2013530154.tif 000055
のうちの１つを有する、項目１に記載のオリゴマー。
（項目２２）
前記サブユニット間結合の少なくとも５％は結合（Ｂ）である、前記項目のいずれか１項に記載のオリゴマー。
（項目２３）
前記サブユニット間結合の１０％〜５０％は結合（Ｂ）である、前記項目のいずれか１項に記載のオリゴマー。
（項目２４）
各結合（Ｂ）はそれぞれの場所で同一の構造を有する、前記項目のいずれか１項に記載のオリゴマー。
（項目２５）
各Ｙおよび各ＷはＯである、前記項目のいずれか１項に記載のオリゴマー。
（項目２６）
前記オリゴマーは、以下の構造（ＸＶＩＩ）：
【化８１】
2013530154.tif 000056
を有し、
Ｒ１７は、それぞれの場所で独立して、存在しないか、水素またはＣ１〜Ｃ６アルキルであり、
Ｒ１８およびＲ１９は、それぞれの場所で独立して、存在しないか、水素、細胞透過性ペプチド、天然または非天然のアミノ酸、Ｃ２〜Ｃ３０アルキルカルボニル、−Ｃ（＝Ｏ）ＯＲ２１またはＲ２０であり、
Ｒ２０は、それぞれの場所で独立して、グアニジニル、ヘテロシクリル、Ｃ１〜Ｃ３０アルキル、Ｃ３〜Ｃ８シクロアルキル；Ｃ６〜Ｃ３０アリール、Ｃ７〜Ｃ３０アラルキル、Ｃ３〜Ｃ３０アルキルカルボニル、Ｃ３〜Ｃ８シクロアルキルカルボニル、Ｃ３〜Ｃ８シクロアルキルアルキルカルボニル、Ｃ７〜Ｃ３０アリールカルボニル、Ｃ７〜Ｃ３０アラルキルカルボニル、Ｃ２〜Ｃ３０アルキルオキシカルボニル、Ｃ３〜Ｃ８シクロアルキルオキシカルボニル、Ｃ７〜Ｃ３０アリールオキシカルボニル、Ｃ８〜Ｃ３０アラルキルオキシカルボニル、または−Ｐ（＝Ｏ）（Ｒ２２）２であり、
Ｒ２１は、１つ以上の酸素もしくはヒドロキシル部分またはその組み合わせを含むＣ１〜Ｃ３０アルキルであり、
各Ｒ２２は、独立して、Ｃ６〜Ｃ１２アリールオキシであり、
Ｂは塩基対合部分であり、
Ｌ１は、アルキル、ヒドロキシル、アルコキシ、アルキルアミノ、アミド、エステル、カルボニル、カルバマート、ホスホロジアミダート、ホスホロアミダート、ホスホロチオアート、およびホスホジエステルから選択される結合を含む１８原子長までの必要に応じたリンカーであり、
ｘは０以上の整数であり、
但し、Ｒ１７およびＲ１８は共に存在しないものではないとする、前記項目のいずれか１項に記載のオリゴマーまたはその塩もしくは異性体。
（項目２７）
Ｒ１８またはＲ１９のうちの少なくとも１つがＲ２０である、項目２６に記載のオリゴ
マー。
（項目２８）
Ｒ２０は、トリチル、メトキシトリチル、ベンズヒドリル、ｐ−クロロベンズヒドリル、トリフェニルアセチル、トリフェニルプロピル、ジフェニルアクチル、クロロジフェニルアセチル、ヒドロキシジフェニルアセチル、トリフェニルホスホリル、ジフェニルホスホリル、ゲラニル、ファルネシル、プレニル、ラウロイル、トリメトキシベンゾイル、トリフェニルプロピオニル、トリメチルグリシン、１−ヒドロキシ−２，２−ジフェニルアセチル、９−フルオレン−カルボキシル、５−カルボキシフルオレセイン、−ＣＯＣＨ２ＣＨ２ＳＳＰｙ、−ＣＯＣＨ２ＳＨ、４−カルバゾリルベンゾイル、４−インダゾリロンベンゾイル、メチルスクシンイミジル−シクロヘキソイル、トリエチレングリコロイル、コハク酸アセチル、ピペリジン−４−イル、トリチルピペリジン−４−イル、ｂｏｃ−ピペリジン−４−イル、ヘキシン−６−イル、ピペラジン−１−イル、またはグアニジニルである、項目２７に記載のオリゴマー。
（項目２９）
Ｒ２０はトリチルまたはトリフェニルアセチルである、項目２６に記載のオリゴマー。
（項目３０）
Ｒ１９は、ピペリジニルまたは以下：
【化８２】
2013530154.tif 000057
である、項目２６に記載のオリゴマー。
（項目３１）
骨格を含むオリゴマーまたはその塩もしくは異性体であって、該骨格がタイプ（Ａ）、（Ｂ）、またはその組み合わせのサブユニット間結合によって連結されたモルホリノ環構造の配列を含み、各モルホリノ環構造が塩基対合部分を支持し、その結果、該オリゴマー化合物が配列特異的様式で標的核酸に結合することができ、前記オリゴマーが３’末端、５’末端を含み、以下の構造（ＸＶＩＩ）：
【化８３】
2013530154.tif 000058
を有し、
ここで、結合（Ａ）について、
Ｗは、それぞれの場所で独立して、ＳまたはＯであり、
Ｘは、それぞれの場所で独立して、−Ｎ（ＣＨ３）２、−ＮＲ１Ｒ２、−ＯＲ３、または
【化８４】
2013530154.tif 000059
であり、
Ｙは、それぞれの場所で独立して、Ｏまたは−ＮＲ２であり、
Ｒ１は、それぞれの場所で独立して、水素またはメチルであり、
Ｒ２は、それぞれの場所で独立して、水素または−ＬＮＲ４Ｒ５Ｒ７であり、
Ｒ３は、それぞれの場所で独立して、水素またはＣ１〜Ｃ６アルキルであり、
Ｒ４は、それぞれの場所で独立して、水素、メチル、−Ｃ（＝ＮＨ）ＮＨ２、−Ｚ−Ｌ−ＮＨＣ（＝ＮＨ）ＮＨ２、または−［Ｃ（Ｏ）ＣＨＲ’ＮＨ］ｍＨであり、ここで、Ｚはカルボニル（Ｃ（Ｏ））または直接結合であり、Ｒ’は、天然に存在するアミノ酸の側鎖またはその１または２炭素ホモログであり、ｍは１〜６であり、
Ｒ５は、それぞれの場所で独立して、水素、メチル、または電子対であり、
Ｒ６は、それぞれの場所で独立して、水素またはメチルであり、
Ｒ７は、それぞれの場所で独立して、水素、Ｃ１〜Ｃ６アルキル、またはＣ１〜Ｃ６アルコキシアルキルであり、
Ｌは、アルキル、アルコキシ、もしくはアルキルアミノ基、またはその組み合わせを含む１８原子長までの必要に応じたリンカーであり、
ここで、結合（Ｂ）について、
Ｗは、それぞれの場所で独立して、ＳまたはＯであり、
Ｘは、それぞれの場所で独立して、−ＮＲ８Ｒ９または−ＯＲ３であり、
Ｙは、それぞれの場所で独立して、Ｏまたは−ＮＲ１０であり、
Ｒ８は、それぞれの場所で独立して、水素またはＣ２〜Ｃ１２アルキルであり、
Ｒ９は、それぞれの場所で独立して、水素、Ｃ１〜Ｃ１２アルキル、Ｃ１〜Ｃ１２アラルキルまたはアリールであり、
Ｒ１０は、それぞれの場所で独立して、水素、Ｃ１〜Ｃ１２アルキル、または−ＬＮＲ４Ｒ５Ｒ７であり、
ここで、Ｒ８およびＲ９が連結して５〜１８員の単環式または二環式の複素環を形成することができるか、Ｒ８、Ｒ９、またはＲ３がＲ１０と連結して５〜７員の複素環を形成することができ、Ｘが４−ピペラジノである場合、Ｘは、以下の構造（ＩＩＩ）：
【化８５】
2013530154.tif 000060
を有し、
Ｒ１０は、それぞれの場所で独立して、Ｃ２〜Ｃ１２アルキル、Ｃ１〜Ｃ１２アミノアルキル、Ｃ１〜Ｃ１２アルキルカルボニル、アリール、ヘテロアリール、またはヘテロシクリルであり、
Ｒ１１は、それぞれの場所で独立して、電子対、水素、またはＣ１〜Ｃ１２アルキルであり、
Ｒ１２は、それぞれの場所で独立して、水素、Ｃ１〜Ｃ１２アルキル、Ｃ１〜Ｃ１２アミノアルキル、−ＮＨ２、−ＣＯＮＨ２、−ＮＲ１３Ｒ１４、−ＮＲ１３Ｒ１４Ｒ１５、Ｃ１〜Ｃ１２アルキルカルボニル、−ＣＮ、トリフルオロメチル、アミジル、アミジニル、アミジニルアルキル、アミジニルアルキルカルボニル、グアニジニル、グアニジニルアルキル、グアニジニルアルキルカルボニル、コラート、デオキシコラート、アリール、ヘテロアリール、複素環、−ＳＲ１３、またはＣ１〜Ｃ１２アルコキシであり、Ｒ１３、Ｒ１４、およびＲ１５は、それぞれの場所で独立して、Ｃ１〜Ｃ１２アルキルであり、
Ｒ１７は、それぞれの場所で独立して、存在しないか、水素またはＣ１〜Ｃ６アルキルであり、
Ｒ１８およびＲ１９は、それぞれの場所で独立して、存在しないか、水素、細胞透過性ペプチド、天然または非天然のアミノ酸、Ｃ２〜Ｃ３０アルキルカルボニル、−Ｃ（＝Ｏ）ＯＲ２１またはＲ２０であり、
Ｒ２０は、それぞれの場所で独立して、グアニジニル、ヘテロシクリル、Ｃ１〜Ｃ３０アルキル、Ｃ３〜Ｃ８シクロアルキル；Ｃ６〜Ｃ３０アリール、Ｃ７〜Ｃ３０アラルキル、Ｃ３〜Ｃ３０アルキルカルボニル、Ｃ３〜Ｃ８シクロアルキルカルボニル、Ｃ３〜Ｃ８シクロアルキルアルキルカルボニル、Ｃ７〜Ｃ３０アリールカルボニル、Ｃ７〜Ｃ３０アラルキルカルボニル、Ｃ２〜Ｃ３０アルキルオキシカルボニル、Ｃ３〜Ｃ８シクロアルキルオキシカルボニル、Ｃ７〜Ｃ３０アリールオキシカルボニル、Ｃ８〜Ｃ３０アラルキルオキシカルボニル、または−Ｐ（＝Ｏ）（Ｒ２２）２であり、
Ｒ２１は、１つ以上の酸素もしくはヒドロキシル部分またはその組み合わせを含むＣ１〜Ｃ３０アルキルであり、
各Ｒ２２は、独立して、Ｃ６〜Ｃ１２アリールオキシであり、
Ｂは塩基対合部分であり、
Ｌ１は、アルキル、ヒドロキシル、アルコキシ、アルキルアミノ、アミド、エステル、ジスルフィド、カルボニル、カルバマート、ホスホロジアミダート、ホスホロアミダート、ホスホロチオアート、ピペラジン、およびホスホジエステルから選択される結合を含む１８原子長までの必要に応じたリンカーであり、
ｘは０以上の整数であり、
Ｒ１８またはＲ１９のうちの少なくとも１つはＲ２０であり、但し、Ｒ１７およびＲ１８は共に存在しないものではないとする、オリゴマー。
（項目３２）
Ｒ２０はＣ７〜Ｃ３０アリールカルボニルである、項目３１に記載のオリゴマー。
（項目３３）
Ｒ２０は、以下の構造（ＸＶＩＩＩ）：
【化８６】
2013530154.tif 000061
を有し、Ｒ２３は、それぞれの場所で独立して、水素、ハロ、Ｃ１〜Ｃ３０アルキル、Ｃ１〜Ｃ３０アルコキシ、Ｃ１〜Ｃ３０アルキルオキシカルボニル、Ｃ７〜Ｃ３０アラルキル、アリール、ヘテロアリール、ヘテロシクリル、またはヘテロシクリルアルキルであり、１つのＲ２３が別のＲ２３と連結してヘテロシクリル環を形成することができる、項目３１に記載のオリゴマー。
（項目３４）
少なくとも１つのＲ２３はＣ１〜Ｃ３０アルコキシである、項目３３に記載のオリゴマー。
（項目３５）
Ｒ２０はＣ７〜Ｃ３０アラルキルカルボニルである、項目３１に記載のオリゴマー。
（項目３６）
Ｒ２０は、以下の構造（ＸＩＸ）、（ＸＸ）、または（ＸＸＩ）：
【化８７】
2013530154.tif 000062
のうちの１つを有し、
Ｒ２３は、それぞれの場所で独立して、水素、ハロ、Ｃ１〜Ｃ３０アルキル、Ｃ１〜Ｃ３０アルコキシ、Ｃ１〜Ｃ３０アルキルオキシカルボニル、Ｃ７〜Ｃ３０アラルキル、アリール、ヘテロアリール、ヘテロシクリル、またはヘテロシクリルアルキルであり、１つのＲ２３が別のＲ２３と連結してヘテロシクリル環を形成することができ、ｍは０〜６の整数である、項目３１に記載のオリゴマー。
（項目３７）
少なくとも１つのＲ２３はＣ１〜Ｃ３０アルコキシである、項目３６に記載のオリゴマー。
（項目３８）
ｍは０である、項目３６に記載のオリゴマー。
（項目３９）
Ｒ２０はＣ６〜Ｃ３０アリールである、項目３１に記載のオリゴマー。
（項目４０）
Ｒ２０は、以下の構造（ＸＸＩＩ）：
【化８８】
2013530154.tif 000063
を有し、
Ｒ２３は、それぞれの場所で独立して、水素、ハロ、Ｃ１〜Ｃ３０アルキル、Ｃ１〜Ｃ３０アルコキシ、Ｃ１〜Ｃ３０アルキルオキシカルボニル、Ｃ７〜Ｃ３０アラルキル、アリール、ヘテロアリール、ヘテロシクリル、またはヘテロシクリルアルキルであり、１つのＲ２３が別のＲ２３と連結してヘテロシクリル環を形成することができる、項目３１に記載のオリゴマー。
（項目４１）
少なくとも１つのＲ２３はＣ１〜Ｃ３０アルコキシである、項目４０に記載のオリゴマー。
（項目４２）
Ｒ２０は以下の構造（ＸＸＩＩＩ）：
【化８９】
2013530154.tif 000064
を有し、
Ｒ２３は、それぞれの場所で独立して、水素、ハロ、Ｃ１〜Ｃ３０アルキル、Ｃ１〜Ｃ３０アルコキシ、Ｃ１〜Ｃ３０アルキルオキシカルボニル、Ｃ７〜Ｃ３０アラルキル、アリール、ヘテロアリール、ヘテロシクリル、またはヘテロシクリルアルキルであり、１つのＲ２３が別のＲ２３と連結してヘテロシクリル環を形成することができる、項目３１に記載のオリゴマー。
（項目４３）
少なくとも１つのＲ２３はハロである、項目４２に記載のオリゴマー。
（項目４４）
Ｒ２０はＣ１〜Ｃ３０アルキルである、項目３１に記載のオリゴマー。
（項目４５）
Ｒ２０は以下の構造（ＸＸＩＶ）、（ＸＸＶ）、（ＸＸＶＩ）、または（ＸＸＶＩＩ）：
【化９０】
2013530154.tif 000065
のうちの１つを有する、項目３１に記載のオリゴマー。
（項目４６）
Ｒ２０はＣ１〜Ｃ３０アルキルカルボニルである、項目３１に記載のオリゴマー。
（項目４７）
Ｒ２０は−Ｃ（＝Ｏ）（ＣＨ２）ｐＳＨまたは−Ｃ（＝Ｏ）（ＣＨ２）ｐＳＳＨｅｔであり、ｐは１〜６の整数であり、Ｈｅｔはヘテロアリールである、項目３１に記載のオリゴマー。
（項目４８）
Ｒ２０はＣ３〜Ｃ８シクロアルキルカルボニルである、項目３１に記載のオリゴマー。
（項目４９）
Ｒ２０は以下の構造（ＸＸＶＩＩＩ）：
【化９１】
2013530154.tif 000066
を有し、
Ｒ２３は、それぞれの場所で独立して、水素、ハロ、Ｃ１〜Ｃ３０アルキル、Ｃ１〜Ｃ３０アルコキシ、Ｃ１〜Ｃ３０アルキルオキシカルボニル、Ｃ７〜Ｃ３０アラルキル、アリール、ヘテロアリール、ヘテロシクリル、またはヘテロシクリルアルキルであり、１つのＲ２３が別のＲ２３と連結してヘテロシクリル環を形成することができる、項目３１に記載のオリゴマー。
（項目５０）
Ｒ２０は−Ｃ（＝Ｏ）（ＣＨ２）ｎＣＯ２Ｈ（式中、ｎは１〜６である）である、項目３１に記載のオリゴマー。
（項目５１）
Ｒ２０はグアニジニルである、項目３１に記載のオリゴマー。
（項目５２）
Ｒ１９は−Ｃ（＝Ｏ）ＯＲ２１である、項目３１に記載のオリゴマー。
（項目５３）
Ｃ７〜Ｃ３０アラルキルはメトキシトリチルである、項目３１に記載のオリゴマー。
（項目５４）
Ｒ２０は−Ｐ（＝Ｏ）（Ｒ２２）２である、項目３１に記載のオリゴマー。
（項目５５）
Ｒ１８はトリメチルグリシンである、項目３１に記載のオリゴマー。
（項目５６）
Ｒ１９は−Ｃ（＝Ｏ）ＯＲ２１であり、Ｒ１８は、水素、グアニジニル、ヘテロシクリル、Ｃ１〜Ｃ３０アルキル、Ｃ３〜Ｃ８シクロアルキル；Ｃ６〜Ｃ３０アリール、Ｃ３〜Ｃ３０アルキルカルボニル、Ｃ３〜Ｃ８シクロアルキルカルボニル、Ｃ３〜Ｃ８シクロアルキルアルキルカルボニル、Ｃ７〜Ｃ３０アリールカルボニル、Ｃ７〜Ｃ３０アラルキルカルボニル、Ｃ２〜Ｃ３０アルキルオキシカルボニル、Ｃ３〜Ｃ８シクロアルキルオキシカルボニル、Ｃ７〜Ｃ３０アリールオキシカルボニル、Ｃ８〜Ｃ３０アラルキルオキシカルボニル、または−Ｐ（＝Ｏ）（Ｒ２２）２であり、各Ｒ２２はＣ６〜Ｃ１２アリールオキシである、項目３１に記載のオリゴマー。
（項目５７）
Ｒ２０は、それぞれの場所で独立して、グアニジニル、ヘテロシクリル、Ｃ１〜Ｃ３０アルキル、Ｃ３〜Ｃ８シクロアルキル；Ｃ６〜Ｃ３０アリール、Ｃ３〜Ｃ３０アルキルカルボニル、Ｃ３〜Ｃ８シクロアルキルカルボニル、Ｃ３〜Ｃ８シクロアルキルアルキルカルボニル、Ｃ７〜Ｃ３０アリールカルボニル、Ｃ７〜Ｃ３０アラルキルカルボニル、Ｃ２〜Ｃ３０アルキルオキシカルボニル、Ｃ３〜Ｃ８シクロアルキルオキシカルボニル、Ｃ７〜Ｃ３０アリールオキシカルボニル、Ｃ８〜Ｃ３０アラルキルオキシカルボニル、または−Ｐ（＝Ｏ）（Ｒ２２）２である、項目３１に記載のオリゴマー。
（項目５８）
Ｒ２０は、それぞれの場所で独立して、グアニジニル、ヘテロシクリル、Ｃ１〜Ｃ３０アルキル、Ｃ３〜Ｃ８シクロアルキル；Ｃ６〜Ｃ３０アリール、Ｃ７〜Ｃ３０アラルキル、Ｃ３〜Ｃ８シクロアルキルカルボニル、Ｃ３〜Ｃ８シクロアルキルアルキルカルボニル、Ｃ７〜Ｃ３０アリールカルボニル、Ｃ７〜Ｃ３０アラルキルカルボニル、Ｃ２〜Ｃ３０アルキルオキシカルボニル、Ｃ３〜Ｃ８シクロアルキルオキシカルボニル、Ｃ７〜Ｃ３０アリールオキシカルボニル、Ｃ８〜Ｃ３０アラルキルオキシカルボニル、または−Ｐ（＝Ｏ）（Ｒ２２）２である、項目３１に記載のオリゴマー。
（項目５９）
Ｒ２０は１つ以上のハロ原子を含む、項目３１に記載のオリゴマー。
（項目６０）
Ｒ２０はペルフルオロ部分である、項目３１に記載のオリゴマー。
（項目６１）
Ｒ２０はｐ−トリフルオロメチルフェニル、トリフルオロメチルトリチル、ペルフルオロペンチル、またはペンタフルオロフェニルである、項目３１に記載のオリゴマー。
（項目６２）
Ｒ１８は存在せず、Ｒ１９はＲ２０である、項目３１に記載のオリゴマー。
（項目６３）
Ｒ１９は存在せず、Ｒ１８はＲ２０である、項目３１に記載のオリゴマー。
（項目６４）
Ｒ１８およびＲ１９はそれぞれＲ２０である、項目３１に記載のオリゴマー。
（項目６５）
Ｒ１８は細胞透過性ペプチドであり、Ｒ１９はＲ２０である、項目３１に記載のオリゴマー。
（項目６６）
Ｒ１９は細胞透過性ペプチドであり、Ｒ１８はＲ２０である、項目３１に記載のオリゴマー。
（項目６７）
Ｒ１７はメチルである、項目３１から６６のいずれか１項に記載のオリゴマー。
（項目６８）
Ｒ１７は存在しない、項目３１から６６のいずれか１項に記載のオリゴマー。
（項目６９）
Ｌ１はホスホロジアミダートおよびピペラジン結合を含む、項目３１から６８のいずれか１項に記載のオリゴマー。
（項目７０）
Ｌ１は、以下の構造（ＸＸＩＸ）：
【化９２】
2013530154.tif 000067
を有し、Ｒ２４は存在しないか、ＨまたはＣ１〜Ｃ６アルキルである、項目３１から６９に記載のオリゴマー。
（項目７１）
Ｒ２４は存在しない、項目７０に記載のオリゴマー。
（項目７２）
Ｒ２４はメチルである、項目７０に記載のオリゴマー。
（項目７３）
Ｒ２０は、以下の構造（ＸＸＸ）：
【化９３】
2013530154.tif 000068
を有し、Ｒ２５は水素または−ＳＲ２６であり、Ｒ２６は、水素、Ｃ１〜Ｃ３０アルキル、ヘテロシクリル、アリール、またはヘテロアリールであり、ｑは０〜６の整数である、項目３１に記載のオリゴマー。
（項目７４）
Ｒ１９は、以下の構造：
【化９４】
2013530154.tif 000069
を有する、項目３１に記載のオリゴマー。
（項目７５）
Ｒ２０はピペリジン−４−イルである、項目３１に記載のオリゴマー。
（項目７６）
Ｒ２０は、以下の構造：
【化９５】
2013530154.tif 000070
【化９６】
2013530154.tif 000071
【化９７】
2013530154.tif 000072
のうちの１つを有し、オリゴはさらなるオリゴマーを示す、項目３１に記載のオリゴマー。
（項目７７）
前記項目のいずれか１項に記載のオリゴマーおよび薬学的に許容され得るビヒクルを含む組成物。
（項目７８）
被験体の疾患を処置する方法であって、治療有効量の項目１から７６のいずれか１項に記載のオリゴマーまたは項目７７に記載の組成物を、それを必要とする被験体に投与する工程を含む、方法。
（項目７９）
前記疾患が、ウイルス感染、神経筋疾患、細菌感染、炎症、または多発性嚢胞腎である、項目７８に記載の方法。
（項目８０）
前記ウイルス感染がインフルエンザである、項目７９に記載の方法。
（項目８１）
前記神経筋疾患がデュシェンヌ型筋ジストロフィである、項目８０に記載の方法。
（項目８２）
モルホリノサブユニットまたはその塩もしくは異性体であって、該モルホリノサブユニットは、以下の構造（ＸＸＸＩ）
【化９８】
2013530154.tif 000073
を有し、
Ｗは、それぞれの場所で独立して、ＳまたはＯであり、
Ｘは、それぞれの場所で独立して、−ＮＲ８Ｒ９または−ＯＲ３であり、
Ｙは、それぞれの場所で独立して、Ｏまたは−ＮＲ１０であり、
Ｒ８は、それぞれの場所で独立して、水素またはＣ２〜Ｃ１２アルキルであり、
Ｒ９は、それぞれの場所で独立して、水素、Ｃ１〜Ｃ１２アルキル、Ｃ１〜Ｃ１２アラルキル、またはアリールであり、
Ｒ１０は、それぞれの場所で独立して、水素、Ｃ１〜Ｃ１２アルキル、または−ＬＮＲ４Ｒ５Ｒ７であり、
Ｒ８およびＲ９が連結して５〜１８員の単環式または二環式の複素環を形成することができるか、Ｒ８、Ｒ９、またはＲ３がＲ１０と連結して５〜７員の複素環を形成することができ、Ｘが４−ピペラジノである場合、Ｘは、以下の構造（ＩＩＩ）：
【化９９】
2013530154.tif 000074
を有し、
Ｒ１１は、それぞれの場所で独立して、Ｃ２〜Ｃ１２アルキル、Ｃ１〜Ｃ１２アミノアルキル、Ｃ１〜Ｃ１２アルキルカルボニル、アリール、ヘテロアリール、またはヘテロシクリルであり、
Ｒは、それぞれの場所で独立して、電子対、水素、またはＣ１〜Ｃ１２アルキルであり、
Ｒ１２は、それぞれの場所で独立して、水素、Ｃ１〜Ｃ１２アルキル、Ｃ１〜Ｃ１２アミノアルキル、−ＮＨ２、−ＣＯＮＨ２、−ＮＲ１３Ｒ１４、−ＮＲ１３Ｒ１４Ｒ１５、Ｃ１〜Ｃ１２アルキルカルボニル、オキソ、−ＣＮ、トリフルオロメチル、アミジル、アミジニル、アミジニルアルキル、アミジニルアルキルカルボニルグアニジニル、グアニジニルアルキル、グアニジニルアルキルカルボニル、コラート、デオキシコラート、アリール、ヘテロアリール、複素環、−ＳＲ１３、またはＣ１〜Ｃ１２アルコキシであり、Ｒ１３、Ｒ１４、およびＲ１５は、それぞれの場所で独立して、Ｃ１〜Ｃ１２アルキルであり、該サブユニット間結合のうちの少なくとも１つは結合（Ｂ）であり、
Ｚはハロまたは固体支持体への結合であり、
ＰＧはＣ７〜Ｃ３０アラルキルである、モルホリノサブユニットまたはその塩もしくは異性体。
（項目８３）
Ｚはクロロである、項目８２に記載のモルホリノサブユニット。
（項目８４）
ＰＧはトリチルまたはメトキシトリチルである、項目８３に記載のモルホリノサブユニット。
（項目８５）
項目１から７６のいずれか１項に記載のオリゴマーの調製のための項目８２に記載のモルホリノサブユニットの使用。