【手続補正書】
【提出日】平成26年3月19日(2014.3.19)
【手続補正１】
【補正対象書類名】特許請求の範囲
【補正対象項目名】全文
【補正方法】変更
【補正の内容】
【特許請求の範囲】
【請求項１】
式Ｉ
【化５７】
2013522376.tif 000001
（式中、
Ｐ１はファーマコフォアであり、このファーマコフォアの構造は１つ以上の水素結合供与基および／または水素結合受容基を含むものであり；
Ｚ１は、−（Ｌ１）ｓ’−Ｐ２であり；
Ｚ２は、−（Ｌ２）ｓ’−Ｐ３−（Ｌ３）ｓ’−Ｐ４であり；
Ｚ３は、−（Ｌ４）ｓ’−Ｐ５であり；
Ｚ４は、−（Ｌ５）ｓ’−Ｐ６であり；
ｓおよびｓ’は各々、独立して、０〜５から選択される添字であり；
Ｐ２はファーマコフォアであり、このファーマコフォアの構造は１つ以上の水素結合供与基および／または水素結合受容基、および／または１つ以上の疎水性基を含むものであり；
Ｐ３はファーマコフォアであり、このファーマコフォアの構造は１つ以上の水素結合供与基および／または水素結合受容基を含むものであり；
Ｐ４はファーマコフォアであり、このファーマコフォアの構造は１つ以上の疎水性基を含むものであり；
Ｐ５はファーマコフォアであり、このファーマコフォアの構造は１つ以上の疎水性基を含むものであり；
Ｐ６はファーマコフォアであり、このファーマコフォアの構造は１つ以上の疎水性基を含むものであり；
Ｌ１、Ｌ２、Ｌ３、Ｌ４およびＬ５は各々、独立して、−ＯＲ１０１、アルキル、アルケニル、シクロアルキル、シクロアルケニル、アリール、ヘテロシクロアルキル、ヘテロアリール、−Ｃ（Ｏ）Ｒ１０１、−Ｃ（Ｏ）ＯＲ１０１、−Ｃ（Ｏ）ＮＲ１０１Ｒ１０２、−ＮＲ１０１Ｒ１０２、−ＮＲ１０１Ｓ（Ｏ）２Ｒ１０２、−ＮＲ１０１Ｃ（Ｏ）Ｒ１０２、−Ｓ（Ｏ）２Ｒ１０２、−ＳＲ１０１、および−Ｓ（Ｏ）２ＮＲ１０１Ｒ１０２からなる群より選択されるリンカーであり、ここで、前記の基は各々、任意選択で独立して、水素、ハロゲン、シアノ、−ＯＲ１０１、アルキル、アルケニル、シクロアルキル、シクロアルケニル、アリール、ヘテロシクロアルキル、ヘテロアリール、−Ｃ（Ｏ）Ｒ１０１、−Ｃ（Ｏ）ＯＲ１０１、−Ｃ（Ｏ）ＮＲ１０１Ｒ１０２、−ＮＲ１０１Ｒ１０２、−ＮＲ１０１Ｓ（Ｏ）２Ｒ１０２、−ＮＲ１０１Ｃ（Ｏ）Ｒ１０２、−Ｓ（Ｏ）２Ｒ１０２、−ＳＲ１０１、および−Ｓ（Ｏ）２ＮＲ１０１Ｒ１０２からなる群より独立して選択される１つ以上の置換基で置換されており；
Ｒ１０１およびＲ１０２は各々、独立して、水素、アルキル、アルケニル、アルキニル、シクロアルキル、アリール、ヘテロシクロアルキルおよびヘテロアリールからなる群より選択され、ここで、Ｒ１０１およびＲ１０２のそれぞれであるアルキル、アルケニル、アルキニル、シクロアルキル、アリール、ヘテロシクロアルキルまたはヘテロアリールは、任意選択で独立して、ハロゲン、ヒドロキシ、シアノ、ニトロ、アミノ、アルキルアミノ、ジアルキルアミノ；１つ以上のハロゲンまたはアルコキシまたはアリールオキシで任意選択的に置換されているアルキル；１つ以上のハロゲンまたはアルコキシまたはアルキルまたはトリハロアルキルで任意選択的に置換されているアリール；ヒドロキシで任意選択的に置換されているアルキルまたはアリールまたはヘテロアリールまたは＝Ｏで任意選択的に置換されているヘテロシクロアルキル、ヒドロキシで任意選択的に置換されているシクロアルキル、１つ以上のハロゲンまたはアルコキシまたはアルキルまたはトリハロアルキルで任意選択的に置換されているヘテロアリール、ハロアルキル、ヒドロキシアルキル、カルボキシ、アルコキシ、アリールオキシ、アルコキシカルボニル、アミノカルボニル、アルキルアミノカルボニルならびにジアルキルアミノカルボニルからなる群より独立して選択される１つ以上の置換基で置換されており；
前記１つ以上の水素結合供与基および／または水素結合受容基ならびに前記１つ以上の疎水性基は各々、任意選択で独立して、水素、ハロゲン、シアノ、−ＯＲ１０１、アルキル、アルケニル、シクロアルキル、シクロアルケニル、アリール、ヘテロシクロアルキル、ヘテロアリール、−Ｃ（Ｏ）Ｒ１０１、−Ｃ（Ｏ）ＯＲ１０１、−Ｃ（Ｏ）ＮＲ１０１Ｒ１０２、−ＮＲ１０１Ｒ１０２、−ＮＲ１０１Ｓ（Ｏ）２Ｒ１０２、−ＮＲ１０１Ｃ（Ｏ）Ｒ１０２、−Ｓ（Ｏ）２Ｒ１０２、−ＳＲ１０１、および−Ｓ（Ｏ）２ＮＲ１０１Ｒ１０２からなる群より独立して選択される１つ以上の置換基で置換されており、ここで、前記置換基は各々、任意選択で独立して、水素、ハロゲン、シアノ、−ＯＲ１０１、アルキル、アルケニル、シクロアルキル、シクロアルケニル、アリール、ヘテロシクロアルキル、ヘテロアリール、−Ｃ（Ｏ）Ｒ１０１、−Ｃ（Ｏ）ＯＲ１０１、−Ｃ（Ｏ）ＮＲ１０１Ｒ１０２、−ＮＲ１０１Ｒ１０２、−ＮＲ１０１Ｓ（Ｏ）２Ｒ１０２、−ＮＲ１０１Ｃ（Ｏ）Ｒ１０２、−Ｓ（Ｏ）２Ｒ１０２、−ＳＲ１０１、および−Ｓ（Ｏ）２ＮＲ１０１Ｒ１０２からなる群より独立して選択される１つ以上の置換基で置換されており；
Ｌ１、Ｌ２、Ｌ３、Ｌ４およびＬ５は各々、任意選択的に、隣接している１つ以上のファーマコフォアと縮合している）
の化合物またはその薬学的に許容され得る塩。
【請求項２】
前記水素結合供与基および／または水素結合受容基が単環式の複素環式の環、または二環式もしくは三環式の複素環式の環を含むものであり、ここで、前記二環式または三環式の複素環式の環は縮合型または非縮合型であるか；あるいは−ＯＲ１０１、−Ｃ（Ｏ）Ｒ１０１、−Ｃ（Ｏ）ＯＲ１０１、−Ｃ（Ｏ）ＮＲ１０１Ｒ１０２、−ＮＲ１０１Ｒ１０２、−ＮＲ１０１Ｓ（Ｏ）２Ｒ１０２、−ＮＲ１０１Ｃ（Ｏ）Ｒ１０２、−ＳＲ１０１、−Ｓ（Ｏ）２Ｒ１０２、−ＳＲ１０１、および−Ｓ（Ｏ）２ＮＲ１０１Ｒ１０２からなる群より選択される基であり；
前記１つ以上の疎水性基が、アルキル、アルケニル、アルキニル、シクロアルキル、アリール、ヘテロシクロアルキルおよびヘテロアリールからなる群より選択される、
請求項１に記載の式Ｉの化合物またはその薬学的に許容され得る塩。
【請求項３】
前記Ｐ１の前記１つ以上の水素結合供与基および／または水素結合受容基が、１個以上の炭素、窒素、イオウまたは酸素原子と連結されて線状または環状の構造を形成しており；
前記Ｐ２が、５、６または７員の単環式の複素環式の不飽和の環であり；
前記Ｐ３が、−ＯＲ１０１、−ＳＲ１０１、Ｃ（Ｏ）ＮＲ１０１Ｒ１０２、−ＮＲ１０１Ｒ１０２、または−ＮＲ１０１Ｃ（Ｏ）Ｒ１０２を含む構造部分であり；
前記Ｐ４が、アルキル、シクロアルキルまたはアリールであり；
前記Ｐ５が、アルキル、シクロアルキルまたはアリールであり；
前記Ｐ６が、アルキル、シクロアルキルまたはアリールである、
請求項１または請求項２に記載の式Ｉの化合物またはその薬学的に許容され得る塩。
【請求項４】
式Ｉの化合物は、５、６または７員の不飽和で共役している複素環式の環であり、前記環上に１つ以上の置換基を有している、請求項１〜３のいずれか１項に記載の式Ｉの化合物またはその薬学的に許容され得る塩。
【請求項５】
式Ｉの化合物が、１つ以上の置換基を有するチアゾール、オキサゾール、フラン、チオフェン、ピロール、イミダゾール、ピラゾール、イソオキサゾール、イソチアゾール、オキシジゾール、トリアゾールまたはトリアゾールである、請求項１〜４のいずれか１項に記載の式Ｉの化合物またはその薬学的に許容され得る塩。
【請求項６】
式ＩＩ
【化５８】
2013522376.tif 000002
（式中、
Ｒ１は、ピリジル、ピラジル、ピリミジニル、およびピリダジニル、トリアゾリル、イミダゾリル、フラニル、チオフェニル、ピラゾリル、オキサゾリル、イソオキサゾリル、チアゾリル、１，２，３−オキサジアゾリル、１，２，４−オキサジアゾリル、１，２，５−オキサジアゾリル、または１，３，４−オキサジアゾリルならびにイソチアゾリルからなる群より選択され；
Ｒ２は、アルキルまたはアリール基であり；
Ｌ’１は、アルキル、アミンおよびアミドからなる群より選択されるリンカーであり；
Ｒ３は、アリール、アミド、カルボン酸およびカルボン酸エステルからなる群より選択され；
ここで、Ｒ１、Ｒ２、Ｌ’１およびＲ３は各々、任意選択で独立して、水素、ハロゲン、シアノ、−ＯＲ１０１、アルキル、アルケニル、シクロアルキル、シクロアルケニル、アリール、ヘテロシクロアルキル、ヘテロアリール、−Ｃ（Ｏ）Ｒ１０１、−Ｃ（Ｏ）ＯＲ１０１、−Ｃ（Ｏ）ＮＲ１０１Ｒ１０２、−ＮＲ１０１Ｒ１０２、−ＮＲ１０１Ｓ（Ｏ）２Ｒ１０２、−ＮＲ１０１Ｃ（Ｏ）Ｒ１０２、−Ｓ（Ｏ）２Ｒ１０２、−ＳＲ１０１、および−Ｓ（Ｏ）２ＮＲ１０１Ｒ１０２からなる群より独立して選択される１つ以上の置換基で置換されている）の化合物である、請求項１〜５のいずれか１項に記載の式Ｉの化合物またはその薬学的に許容され得る塩。
【請求項７】
二環式の複素環式縮合環であり、前記縮合環の一方または両方のいずれかに１つ以上の置換基を有する、請求項１〜３のいずれか１項に記載の式Ｉの化合物またはその薬学的に許容され得る塩。
【請求項８】
１つ以上の置換基を有するインドール、オキシインドール、ベンゾイミダゾール、ベンゾチアゾール、ベンゾオキサゾール、インダゾール、ベンゾフラン、ベンゾチオフェン、プリン、キノリン、イソキノリンまたはシンノリンである、請求項１、２、３または７のいずれか１項に記載の式Ｉの化合物またはその薬学的に許容され得る塩。
【請求項９】
式ＩＩＩ
【化５９】
2013522376.tif 000003
（式中、
Ｒ４は、−ＯＲ１０１、−ＮＲ１０１Ｒ１０２、または−ＳＲ１０１であり；
Ｒ５は、ピリジル、ピラジル、ピリミジニル、およびピリダジニル、トリアゾリル、イミダゾリル、フラニル、チオフェニル、ピラゾリル、オキサゾリル、イソオキサゾリル、チアゾリル、１，２，３−オキサジアゾリル、１，２，４−オキサジアゾリル、１，２，５−オキサジアゾリル、または１，３，４−オキサジアゾリルならびにイソチアゾリルからなる群より選択され；
Ｒ６は、アルキルまたはアリール基であり；
Ｒ７は、前記フェニル環の１つ以上の位置に結合している水素、ハロゲン、シアノ、−ＯＲ１０１、アルキル、アルケニル、シクロアルキル、シクロアルケニル、アリール、ヘテロシクロアルキル、ヘテロアリール、−Ｃ（Ｏ）Ｒ１０１、−Ｃ（Ｏ）ＯＲ１０１、−Ｃ（Ｏ）ＮＲ１０１Ｒ１０２、−ＮＲ１０１Ｒ１０２、−ＮＲ１０１Ｓ（Ｏ）２Ｒ１０２、−ＮＲ１０１Ｃ（Ｏ）Ｒ１０２、−Ｓ（Ｏ）２Ｒ１０２、−ＳＲ１０１、または−Ｓ（Ｏ）２ＮＲ１０１Ｒ１０２であり；
Ｌ’２は、アルキル、−Ｃ（＝Ｏ）およびアミドからなる群より選択されるリンカーであり；
Ｓ’’は、０〜４から選択される添字であり；
ここで、Ｒ４、Ｒ５、Ｒ６、Ｒ７、およびＬ’２は各々、任意選択で独立して、水素、ハロゲン、シアノ、−ＯＲ１０１、アルキル、アルケニル、シクロアルキル、シクロアルケニル、アリール、ヘテロシクロアルキル、ヘテロアリール、−Ｃ（Ｏ）Ｒ１０１、−Ｃ（Ｏ）ＯＲ１０１、−Ｃ（Ｏ）ＮＲ１０１Ｒ１０２、−ＮＲ１０１Ｒ１０２、−ＮＲ１０１Ｓ（Ｏ）２Ｒ１０２、−ＮＲ１０１Ｃ（Ｏ）Ｒ１０２、−Ｓ（Ｏ）２Ｒ１０２、−ＳＲ１０１、および−Ｓ（Ｏ）２ＮＲ１０１Ｒ１０２からなる群より独立して選択される１つ以上の置換基で置換されている）
の化合物である、請求項１、２、３、７または８のいずれか１項に記載の式Ｉの化合物またはその薬学的に許容され得る塩。
【請求項１０】
三環式の複素環式縮合環であり、前記縮合環のうち１つ、２つまたは３つのいずれかに１つ以上の置換基を有する、請求項１〜３のいずれか１項に記載の式Ｉの化合物またはその薬学的に許容され得る塩。
【請求項１１】
６，５，５員、６，５，６員または６，６，６員の三環式の複素環式縮合環であり、前記縮合環のうち１つ、２つまたは３つのいずれかに１つ以上の置換基を有する、請求項１、２、３または１０のいずれか１項に記載の式Ｉの化合物またはその薬学的に許容され得る塩。
【請求項１２】
式ＩＶ
【化６０】
2013522376.tif 000004
（式中、
Ｘは、ＣＲ１２またはＮであり；
Ｙは、−ＯＲ１０１、−ＮＲ１０１Ｒ１０２、−ＳＲ１０１またはハロゲンであり；
Ｒ８およびＲ９は各々、独立して、水素、アルキル、シクロアルキル、アリール、ヘテロシクロアルキルおよびヘテロアリールからなる群より選択され；
Ｒ１０およびＲ１１は各々、独立して、水素、ハロゲン、シアノ、−ＯＲ１０１、−ＳＲ１０１、−ＮＲ１０１Ｒ１０２、アルキル、シクロアルキル、アリール、ヘテロシクロアルキルおよびヘテロアリールからなる群より選択され；
Ｌ’３およびＬ’４は各々独立して、−ＯＲ１０１、−ＳＲ１０１、アルキル、シクロアルキル、−Ｃ（Ｏ）Ｒ１０１、−Ｃ（Ｏ）ＯＲ１０１、−Ｃ（Ｏ）ＮＲ１０１Ｒ１０２、および−ＮＲ１０１Ｒ１０２からなる群より選択されるリンカーであり；
Ｓ１は、０〜２から選択される添字であり；
Ｓ２は、０〜４から選択される添字であり；
Ｒ１２は、水素、アルキル、シクロアルキル、シクロアルケニル、アリール、ヘテロシクロアルキルおよびヘテロアリールからなる群より選択され；
ここで、Ｒ８、Ｒ９、Ｒ１０、Ｒ１１、Ｒ１２、Ｌ’３、Ｌ’４およびＹは各々、任意選択で独立して、水素、ハロゲン、シアノ、−ＯＲ１０１、アルキル、アルケニル、シクロアルキル、シクロアルケニル、アリール、ヘテロシクロアルキル、ヘテロアリール、−Ｃ（Ｏ）Ｒ１０１、−Ｃ（Ｏ）ＯＲ１０１、−Ｃ（Ｏ）ＮＲ１０１Ｒ１０２、−ＮＲ１０１Ｒ１０２、−ＮＲ１０１Ｓ（Ｏ）２Ｒ１０２、−ＮＲ１０１Ｃ（Ｏ）Ｒ１０２、−Ｓ（Ｏ）２Ｒ１０２、−ＳＲ１０１、および−Ｓ（Ｏ）２ＮＲ１０１Ｒ１０２からなる群より独立して選択される１つ以上の置換基で置換されている）
の化合物である、請求項１、２、３、１０または１１のいずれか１項に記載の式Ｉの化合物またはその薬学的に許容され得る塩。
【請求項１３】
式Ｖ
【化６１】
2013522376.tif 000005
（式中、
Ｘは、ＣＲ１２、ＮＲ１２、ＳｉＲ１２、Ｏ、Ｓ、ＰまたはＢであり；
Ｙは、単環式の複素環式の環、または二環式もしくは三環式の複素環式の環であり、ここで、前記二環式または三環式の複素環式の環は縮合型または非縮合型であるか；あるいは−ＯＲ１０１、−Ｃ（Ｏ）Ｒ１０１、−Ｃ（Ｏ）ＯＲ１０１、−Ｃ（Ｏ）ＮＲ１０１Ｒ１０２、−ＮＲ１０１Ｒ１０２、−ＮＲ１０１Ｓ（Ｏ）２Ｒ１０２、−ＮＲ１０１Ｃ（Ｏ）Ｒ１０２、−ＳＲ１０１、−Ｓ（Ｏ）２Ｒ１０２、−Ｓ（Ｏ）２ＮＲ１０１Ｒ１０２およびハロゲンからなる群より選択される基であり；
Ｒ８およびＲ９は各々、独立して、水素、ハロゲン、シアノ、−ＯＲ１０１、アルキル、アルケニル、シクロアルキル、シクロアルケニル、アリール、ヘテロシクロアルキル、ヘテロアリール、−Ｃ（Ｏ）Ｒ１０１、−Ｃ（Ｏ）ＯＲ１０１、−Ｃ（Ｏ）ＮＲ１０１Ｒ１０２、−ＮＲ１０１Ｒ１０２、−ＮＲ１０１Ｓ（Ｏ）２Ｒ１０２、−ＮＲ１０１Ｃ（Ｏ）Ｒ１０２、−Ｓ（Ｏ）２Ｒ１０２、−ＳＲ１０１、および−Ｓ（Ｏ）２ＮＲ１０１Ｒ１０２からなる群より選択され；
Ｒ１０は、前記フェニル環以外の式Ｖの１つ以上の位置に結合している水素、ハロゲン、シアノ、−ＯＲ１０１、アルキル、アルケニル、シクロアルキル、シクロアルケニル、アリール、ヘテロシクロアルキル、ヘテロアリール、−Ｃ（Ｏ）Ｒ１０１、−Ｃ（Ｏ）ＯＲ１０１、−Ｃ（Ｏ）ＮＲ１０１Ｒ１０２、−ＮＲ１０１Ｒ１０２、−ＮＲ１０１Ｓ（Ｏ）２Ｒ１０２、−ＮＲ１０１Ｃ（Ｏ）Ｒ１０２、−Ｓ（Ｏ）２Ｒ１０２、−ＳＲ１０１、または−Ｓ（Ｏ）２ＮＲ１０１Ｒ１０２であり；
Ｒ１１は、前記フェニル環の１つ以上の位置に結合している水素、ハロゲン、シアノ、−ＯＲ１０１、アルキル、アルケニル、シクロアルキル、シクロアルケニル、アリール、ヘテロシクロアルキル、ヘテロアリール、−Ｃ（Ｏ）Ｒ１０１、−Ｃ（Ｏ）ＯＲ１０１、−Ｃ（Ｏ）ＮＲ１０１Ｒ１０２、−ＮＲ１０１Ｒ１０２、−ＮＲ１０１Ｓ（Ｏ）２Ｒ１０２、−ＮＲ１０１Ｃ（Ｏ）Ｒ１０２、−Ｓ（Ｏ）２Ｒ１０２、−ＳＲ１０１、または−Ｓ（Ｏ）２ＮＲ１０１Ｒ１０２であり；
Ｌ’３およびＬ’４は各々、独立して、−ＯＲ１０１、アルキル、アルケニル、シクロアルキル、シクロアルケニル、アリール、ヘテロシクロアルキル、ヘテロアリール、−Ｃ（Ｏ）Ｒ１０１、−Ｃ（Ｏ）ＯＲ１０１、−Ｃ（Ｏ）ＮＲ１０１Ｒ１０２、−ＮＲ１０１Ｒ１０２、−ＮＲ１０１Ｓ（Ｏ）２Ｒ１０２、−ＮＲ１０１Ｃ（Ｏ）Ｒ１０２、−Ｓ（Ｏ）２Ｒ１０２、−ＳＲ１０１、および−Ｓ（Ｏ）２ＮＲ１０１Ｒ１０２からなる群より選択されるリンカーであり、ここで、前記の基は各々、任意選択で独立して、水素、ハロゲン、シアノ、−ＯＲ１０１、アルキル、アルケニル、シクロアルキル、シクロアルケニル、アリール、ヘテロシクロアルキル、ヘテロアリール、−Ｃ（Ｏ）Ｒ１０１、−Ｃ（Ｏ）ＯＲ１０１、−Ｃ（Ｏ）ＮＲ１０１Ｒ１０２、−ＮＲ１０１Ｒ１０２、−ＮＲ１０１Ｓ（Ｏ）２Ｒ１０２、−ＮＲ１０１Ｃ（Ｏ）Ｒ１０２、−Ｓ（Ｏ）２Ｒ１０２、−ＳＲ１０１、および−Ｓ（Ｏ）２ＮＲ１０１Ｒ１０２からなる群より独立して選択される１つ以上の置換基で置換されており；
Ｓ１およびＳ２は各々、独立して、０〜４から選択される添字であり；
Ｒ１２は、水素、アルキル、アルケニル、シクロアルキル、シクロアルケニル、アリール、ヘテロシクロアルキル、ヘテロアリール、−Ｃ（Ｏ）Ｒ１０１、−Ｃ（Ｏ）ＯＲ１０１、−Ｃ（Ｏ）ＮＲ１０１Ｒ１０２、−ＮＲ１０１Ｒ１０２、−ＮＲ１０１Ｓ（Ｏ）２Ｒ１０２、−ＮＲ１０１Ｃ（Ｏ）Ｒ１０２、−Ｓ（Ｏ）２Ｒ１０２、−ＳＲ１０１、および−Ｓ（Ｏ）２ＮＲ１０１Ｒ１０２からなる群より選択され；
ＸとＹに連結している炭素原子との間の点線は、Ｘと前記炭素原子間の共有結合を表すか、または前記共有結合は存在していないことを表し；
ここで、Ｒ８、Ｒ９、Ｒ１０、Ｒ１１、Ｒ１２、およびＹは各々、任意選択で独立して、水素、ハロゲン、シアノ、−ＯＲ１０１、アルキル、アルケニル、シクロアルキル、シクロアルケニル、アリール、ヘテロシクロアルキル、ヘテロアリール、−Ｃ（Ｏ）Ｒ１０１、−Ｃ（Ｏ）ＯＲ１０１、−Ｃ（Ｏ）ＮＲ１０１Ｒ１０２、−ＮＲ１０１Ｒ１０２、−ＮＲ１０１Ｓ（Ｏ）２Ｒ１０２、−ＮＲ１０１Ｃ（Ｏ）Ｒ１０２、−Ｓ（Ｏ）２Ｒ１０２、−ＳＲ１０１、および−Ｓ（Ｏ）２ＮＲ１０１Ｒ１０２からなる群より独立して選択される１つ以上の置換基で置換されている）の化合物である、請求項１、２、３、７、１０または１１のいずれか１項に記載の式Ｉの化合物またはその薬学的に許容され得る塩。
【請求項１４】
式ＶＩ
【化６２】
2013522376.tif 000006
（式中、
Ｒ１３およびＲ１４は各々、独立して、シクロアルキル、シクロアルケニル、アリール、ヘテロシクロアルキルおよびヘテロアリールからなる群より選択され；
Ｘ’およびＹ’は各々、独立して、ＣＲ１２、ＮＲ１２、ＯおよびＳからなる群より選択され；
Ｚは、Ｏ、Ｓ、ＣＲ１２またはＮＲ１２であり；
Ｒ１２は、水素、アルキル、アルケニル、シクロアルキル、シクロアルケニル、アリール、ヘテロシクロアルキル、ヘテロアリール、−Ｃ（Ｏ）Ｒ１０１、−Ｃ（Ｏ）ＯＲ１０１、−Ｃ（Ｏ）ＮＲ１０１Ｒ１０２、−ＮＲ１０１Ｒ１０２、−ＮＲ１０１Ｓ（Ｏ）２Ｒ１０２、−ＮＲ１０１Ｃ（Ｏ）Ｒ１０２、−Ｓ（Ｏ）２Ｒ１０２、−ＳＲ１０１、および−Ｓ（Ｏ）２ＮＲ１０１Ｒ１０２からなる群より選択され；
ここで、Ｒ１２、Ｒ１３、Ｒ１４、Ｘ’、Ｙ’およびＺは各々、任意選択で独立して、水素、ハロゲン、シアノ、Ｃ（＝Ｏ）、−ＯＲ１０１、アルキル、アルケニル、シクロアルキル、シクロアルケニル、アリール、ヘテロシクロアルキル、ヘテロアリール、−Ｃ（Ｏ）Ｒ１０１、−Ｃ（Ｏ）ＯＲ１０１、−Ｃ（Ｏ）ＮＲ１０１Ｒ１０２、−ＮＲ１０１Ｒ１０２、−ＮＲ１０１Ｓ（Ｏ）２Ｒ１０２、−ＮＲ１０１Ｃ（Ｏ）Ｒ１０２、−Ｓ（Ｏ）２Ｒ１０２、−ＳＲ１０１、および−Ｓ（Ｏ）２ＮＲ１０１Ｒ１０２からなる群より独立して選択される１つ以上の置換基で置換されている）
の化合物である、請求項１、２または３のいずれか１項に記載の式Ｉの化合物またはその薬学的に許容され得る塩。
【請求項１５】
式ＶＩＩ
【化６３】
2013522376.tif 000007
（式中、
Ｒ１５は、式ＶＩＩの左の環の１つ以上の位置に結合している水素、ハロゲン、シアノ、Ｃ（＝Ｏ）、−ＯＲ１０１、アルキル、アルケニル、シクロアルキル、シクロアルケニル、アリール、ヘテロシクロアルキル、ヘテロアリール、−Ｃ（Ｏ）Ｒ１０１、−Ｃ（Ｏ）ＯＲ１０１、−Ｃ（Ｏ）ＮＲ１０１Ｒ１０２、−ＮＲ１０１Ｒ１０２、−ＮＲ１０１Ｓ（Ｏ）２Ｒ１０２、−ＮＲ１０１Ｃ（Ｏ）Ｒ１０２、−Ｓ（Ｏ）２Ｒ１０２、−ＳＲ１０１、または−Ｓ（Ｏ）２ＮＲ１０１Ｒ１０２であり；
Ｒ１６は、式ＶＩＩのフェニル環の１つ以上の位置に結合している水素、ハロゲン、シアノ、Ｃ（＝Ｏ）、−ＯＲ１０１、アルキル、アルケニル、シクロアルキル、シクロアルケニル、アリール、ヘテロシクロアルキル、ヘテロアリール、−Ｃ（Ｏ）Ｒ１０１、−Ｃ（Ｏ）ＯＲ１０１、−Ｃ（Ｏ）ＮＲ１０１Ｒ１０２、−ＮＲ１０１Ｒ１０２、−ＮＲ１０１Ｓ（Ｏ）２Ｒ１０２、−ＮＲ１０１Ｃ（Ｏ）Ｒ１０２、−Ｓ（Ｏ）２Ｒ１０２、−ＳＲ１０１、または−Ｓ（Ｏ）２ＮＲ１０１Ｒ１０２であり；
Ｓ４およびＳ５は各々、独立して、０〜５から選択される添字であり；
Ｓ３は、１〜３から選択される添字であり；
式ＶＩＩの左の環内の点線は、二重結合を表すか、または前記二重結合は存在していないことを表す）
の化合物である、請求項１、２、３または１４のいずれか１項に記載の式Ｉの化合物またはその薬学的に許容され得る塩。
【請求項１６】
式ＶＩＩＩ
【化６４】
2013522376.tif 000008
の化合物である、請求項１、２、３、１４または１５のいずれか１項に記載の式Ｉの化合物またはその薬学的に許容され得る塩。
【請求項１７】
式ＩＸ
【化６５】
2013522376.tif 000009
の化合物である、請求項１、２、３、１４、１５または１６のいずれか１項に記載の式Ｉの化合物またはその薬学的に許容され得る塩。
【請求項１８】
【化６６】
2013522376.tif 000010
【化６７】
2013522376.tif 000011
【化６８】
2013522376.tif 000012
【化６９】
2013522376.tif 000013
【化７０】
2013522376.tif 000014
【化７１】
2013522376.tif 000015
【化７２】
2013522376.tif 000016
からなる群より選択される化合物である、請求項１〜１７のいずれか１項に記載の式Ｉの化合物またはその薬学的に許容され得る塩。
【請求項１９】
変性疾患を有する被験体を処置するための組成物であって、治療有効量の請求項１〜１８のいずれか１項に記載の式Ｉの化合物またはその薬学的に許容され得る塩を含む、組成物。
【請求項２０】
前記変性疾患がミトコンドリアの損傷および／または機能不全と関連している、請求項１９に記載の組成物。
【請求項２１】
前記式Ｉの化合物またはその薬学的に許容され得る塩が、ミトコンドリアの代謝機能の維持、モジュレーションまたは増大に有効である、請求項１９または請求項２０に記載の組成物。
【請求項２２】
前記変性疾患が、網膜変性疾患、アルツハイマー病、パーキンソン病、フリートライヒ運動失調、ハンティングトン病、心不全、心筋梗塞、アテローム性動脈硬化、卒中、腎機能不全、ＩＩ型糖尿病、真性糖尿病および難聴（ＤＡＤ）、レーバー遺伝性視神経障害（ＬＨＯＮ）、リー症候群、亜急性硬化性脳症、神経障害、運動失調、色素性網膜炎、黄斑変性、下垂症（ＮＡＲＰ）、筋神経原性胃腸脳症（ＭＮＧＩＥ）、赤色ぼろ線維を伴うミオクローヌス癲癇（ＭＥＲＲＦ）、およびミトコンドリアミオパシー、脳筋症、乳酸アシドーシス、卒中様症状（ＭＥＬＡＳ）からなる群より選択される、請求項１９〜２１のいずれか１項に記載の組成物。
【請求項２３】
前記変性疾患が、加齢性黄斑変性、シュタルガルト病、緑内障、色素性網膜炎および視神経変性からなる群より選択される網膜変性疾患である、請求項１９〜２２のいずれか１項に記載の組成物。
【請求項２４】
前記網膜変性疾患が色素性網膜炎である、請求項２３に記載の組成物。
【請求項２５】
前記式Ｉの化合物またはその薬学的に許容され得る塩が、色素性網膜炎における網膜変性の進行の抑止および／または低減に有効である、請求項２４に記載の組成物。
【請求項２６】
前記式Ｉの化合物またはその薬学的に許容され得る塩が、カルシウム誘導性傷害、酸化的ストレス誘導性傷害またはアポトーシス細胞死からの網膜の細胞および組織の保護に有効である、請求項２４に記載の組成物。
【請求項２７】
前記組成物が、経直腸、口腔内、舌下、静脈内、皮下、皮内、経皮、腹腔内、経口、点眼薬、非経口および局所投与からなる群より選択される１つ以上の経路によって投与されることを特徴とする、請求項１９〜２６のいずれか１項に記載の組成物。
【請求項２８】
前記局所投与が、液剤の滴剤、液状洗浄剤、ゲル剤、軟膏、スプレー剤またはリポソームによるものであることを特徴とする、請求項２７に記載の組成物。
【請求項２９】
前記局所投与が、ポンプ−カテーテル系、連続的または選択的放出デバイスおよびコンタクトレンズからなる群より選択されるデバイスによる眼表面への前記組成物の注入を含むことを特徴とする、請求項２７に記載の組成物。
【請求項３０】
前記投与が、点鼻薬もしくは経鼻スプレー剤による前記組成物の液剤／液状懸濁剤の投与、または前記被験体の口腔もしくは鼻咽頭エアウェイへの霧化液剤の投与であることを特徴とする、請求項２７に記載の組成物。
【請求項３１】
前記組成物が、経口形態にある、請求項２７に記載の組成物。
【請求項３２】
前記組成物が、注射用形態にある、請求項２７に記載の組成物。
【請求項３３】
前記組成物が、坐剤形態にある、請求項２７に記載の組成物。
【請求項３４】
前記投与が、前記組成物のゲル剤、クリーム剤、粉末剤、フォーム剤、結晶、リポソーム、スプレー剤または液状懸濁剤の形態の手術中の滴注投与である、請求項２７に記載の組成物。
【請求項３５】
前記組成物が、経皮パッチまたは経皮パッドの形態で投与されることを特徴とする、請求項２７に記載の組成物。
【請求項３６】
前記組成物が、投与日において約０．００１〜約１００ｍｇ／ｋｇ体重または０．０１〜約１００ｍｇ／ｋｇ体重の前記式Ｉの化合物またはその薬学的に許容され得る塩の量で投与されることを特徴とする、請求項１９〜３５のいずれか１項に記載の組成物。
【請求項３７】
前記組成物が、投与日において約０．１〜約１００ｍｇ／ｋｇ体重の前記式Ｉの化合物またはその薬学的に許容され得る塩の量で投与されることを特徴とする、請求項１９〜３６のいずれか１項に記載の組成物。
【請求項３８】
前記組成物が、投与日において約１〜約１００ｍｇ／ｋｇ体重の前記式Ｉの化合物またはその薬学的に許容され得る塩の量で投与されることを特徴とする、請求項１９〜３７のいずれか１項に記載の組成物。
【請求項３９】
前記組成物が、投与日において約１〜約５０ｍｇ／ｋｇ体重の前記式Ｉの化合物またはその薬学的に許容され得る塩の量で投与されることを特徴とする、請求項１９〜３８のいずれか１項に記載の組成物。
【請求項４０】
前記組成物が、投与日において約１０〜約５０ｍｇ／ｋｇ体重の前記式Ｉの化合物またはその薬学的に許容され得る塩の量で投与されることを特徴とする、請求項１９〜３９のいずれか１項に記載の組成物。
【請求項４１】
前記組成物が、１種類以上の抗変性剤と組み合わせて投与されることを特徴とする、請求項１９〜４０のいずれか１項に記載の組成物。
【請求項４２】
前記組成物および前記１種類以上の抗変性剤が別々の製剤で投与されることを特徴とする、請求項４１に記載の組成物。
【請求項４３】
前記組成物および前記１種類以上の抗変性剤が同じ製剤で投与されることを特徴とする、請求項４１に記載の組成物。
【請求項４４】
前記組成物および前記１種類以上の抗変性剤が並行して、または逐次投与されることを特徴とする、請求項４１〜４３のいずれか１項に記載の組成物。
【請求項４５】
前記組成物および前記１種類以上の抗変性剤が同じまたは異なる経路によって投与されることを特徴とする、請求項４１〜４４のいずれか１項に記載の組成物。
【請求項４６】
前記組成物および前記１種類以上の抗変性剤により、変性疾患の予防および／または処置において相乗効果がもたらされることを特徴とする、請求項４１〜４５のいずれか１項に記載の組成物。
【請求項４７】
前記変性疾患が網膜変性疾患である、請求項４６に記載の組成物。
【請求項４８】
前記網膜変性疾患が色素性網膜炎である、請求項４７に記載の組成物。
【請求項４９】
前記変性疾患が、単独薬剤として投与される前記組成物または前記１種類以上の抗変性剤での処置に対して非感受性、抵抗性または抗療性である、請求項４１〜４８のいずれか１項に記載の組成物。
【請求項５０】
前記組成物が、通常の治療用量の１／１００の量から１／２未満の量の式Ｉの化合物またはその薬学的に許容され得る塩の量で投与され、そして、前記１種類以上の抗変性剤が、通常の治療用量の１／１００の量から１／２未満の量で投与されることを特徴とする、請求項４１〜４９のいずれか１項に記載の組成物。
【請求項５１】
前記組成物が、通常の治療用量の１／１０の量から１／４未満の量の式Ｉの化合物またはその薬学的に許容され得る塩の量で投与され、そして、前記１種類以上の抗変性剤が、通常の治療用量の１／１０の量から１／４未満の量で投与されることを特徴とする、請求項４１〜５０のいずれか１項に記載の組成物。
【請求項５２】
前記１種類以上の抗変性剤が、シクロスポリン、ＮＩＭ８１１、ミノサイクリン、マクジェン、ルセンティス、アバスチン、ＳＩＲｔ活性化剤、例えば、ＳＲＴ２１０４、ＳＲＴ２３７８、ＳＲＴ５０１、ケルセチン、レスベラトロールなど、抗インターフェロン剤、例えば、ＭＥＤＩ−５４５など、および抗ＴＮＦ剤、例えば、エタネルセプトなどからなる群より選択される、請求項４１〜５１のいずれか１項に記載の組成物。
【請求項５３】
前記被験体が哺乳動物である、請求項１９〜５２のいずれか１項に記載の組成物。
【請求項５４】
治療有効量の請求項１〜１８のいずれか１項に記載の式Ｉの化合物またはその薬学的に許容され得る塩を含む被験体の予防および／または処置のための医薬組成物。
【請求項５５】
前記式Ｉの化合物またはその薬学的に許容され得る塩が、ミトコンドリアの代謝機能の維持、モジュレーションまたは増大に有効である、請求項５４に記載の医薬組成物。
【請求項５６】
前記式Ｉの化合物またはその薬学的に許容され得る塩が、色素性網膜炎における網膜変性の進行の抑止および／または低減に有効である、請求項５４または請求項５５に記載の医薬組成物。
【請求項５７】
前記式Ｉの化合物またはその薬学的に許容され得る塩が、カルシウム誘導性傷害、酸化的ストレス誘導性傷害またはアポトーシス細胞死からの網膜の細胞および組織の保護に有効である、請求項５４〜５６のいずれか１項に記載の医薬組成物。
【請求項５８】
さらに１種類以上の抗変性剤を含む、請求項５４〜５７のいずれか１項に記載の医薬組成物。
【請求項５９】
前記式Ｉの化合物またはその薬学的に許容され得る塩と前記１種類以上の抗変性剤により、被験体の変性疾患の予防および／または処置において相乗効果がもたらされる、請求項５８に記載の医薬組成物。
【請求項６０】
前記変性疾患が網膜変性疾患である、請求項５９に記載の医薬組成物。
【請求項６１】
前記網膜変性疾患が色素性網膜炎である、請求項６０に記載の医薬組成物。
【請求項６２】
前記式Ｉの化合物またはその薬学的に許容され得る塩対前記１種類以上の抗変性剤の重量比が約１：１００〜約１００：１の範囲である、請求項５８〜６１のいずれか１項に記載の医薬組成物。
【請求項６３】
前記式Ｉの化合物またはその薬学的に許容され得る塩対前記１種類以上の抗変性剤の重量比が約１：５０〜約５０：１の範囲である、請求項５８〜６２のいずれか１項に記載の医薬組成物。
【請求項６４】
前記式Ｉの化合物またはその薬学的に許容され得る塩対前記１種類以上の抗変性剤の重量比が約１：１０〜約１０：１の範囲である、請求項５８〜６３のいずれか１項に記載の医薬組成物。
【請求項６５】
前記式Ｉの化合物またはその薬学的に許容され得る塩対前記１種類以上の抗変性剤の重量比が約１：５〜約５：１の範囲である、請求項５８〜６４のいずれか１項に記載の医薬組成物。
【請求項６６】
前記１種類以上の抗変性剤が、シクロスポリン、ＮＩＭ８１１、ミノサイクリン、マクジェン、ルセンティス、アバスチン、ＳＩＲｔ活性化剤、例えば、ＳＲＴ２１０４、ＳＲＴ２３７８、ＳＲＴ５０１、ケルセチン、レスベラトロールなど、抗インターフェロン剤、例えば、ＭＥＤＩ−５４５など、および抗ＴＮＦ剤、例えば、エタネルセプトなどからなる群より選択される、請求項５８〜６５のいずれか１項に記載の医薬組成物。
【請求項６７】
前記被験体が哺乳動物である、請求項５４〜６６のいずれか１項に記載の医薬組成物。
【請求項６８】
前記被験体が、前記疾患の処置または前記投与が必要であると特定された被験体である、請求項１９〜５３のいずれか１項に記載の組成物。
【請求項６９】
前記被験体は、前記処置の有効性についてモニタリングされる、請求項６８に記載の組成物。
【請求項７０】
前記被験体は、前記被験体から採取された組織試料の解析によってモニタリングされる、請求項６９に記載の組成物。
【手続補正２】
【補正対象書類名】明細書
【補正対象項目名】００１３
【補正方法】変更
【補正の内容】
【００１３】
一実施形態において、例えば、以下の項目が提供される。
（項目１）
式Ｉ
【化５７】
2013522376.tif 000017
（式中、
Ｐ１はファーマコフォアであり、このファーマコフォアの構造は１つ以上の水素結合供与基および／または水素結合受容基を含むものであり；
Ｚ１は、−（Ｌ１）ｓ’−Ｐ２であり；
Ｚ２は、−（Ｌ２）ｓ’−Ｐ３−（Ｌ３）ｓ’−Ｐ４であり；
Ｚ３は、−（Ｌ４）ｓ’−Ｐ５であり；
Ｚ４は、−（Ｌ５）ｓ’−Ｐ６であり；
ｓおよびｓ’は各々、独立して、０〜５から選択される添字であり；
Ｐ２はファーマコフォアであり、このファーマコフォアの構造は１つ以上の水素結合供与基および／または水素結合受容基、および／または１つ以上の疎水性基を含むものであり；
Ｐ３はファーマコフォアであり、このファーマコフォアの構造は１つ以上の水素結合供与基および／または水素結合受容基を含むものであり；
Ｐ４はファーマコフォアであり、このファーマコフォアの構造は１つ以上の疎水性基を含むものであり；
Ｐ５はファーマコフォアであり、このファーマコフォアの構造は１つ以上の疎水性基を含むものであり；
Ｐ６はファーマコフォアであり、このファーマコフォアの構造は１つ以上の疎水性基を含むものであり；
Ｌ１、Ｌ２、Ｌ３、Ｌ４およびＬ５は各々、独立して、−ＯＲ１０１、アルキル、アルケニル、シクロアルキル、シクロアルケニル、アリール、ヘテロシクロアルキル、ヘテロアリール、−Ｃ（Ｏ）Ｒ１０１、−Ｃ（Ｏ）ＯＲ１０１、−Ｃ（Ｏ）ＮＲ１０１Ｒ１０２、−ＮＲ１０１Ｒ１０２、−ＮＲ１０１Ｓ（Ｏ）２Ｒ１０２、−ＮＲ１０１Ｃ（Ｏ）Ｒ１０２、−Ｓ（Ｏ）２Ｒ１０２、−ＳＲ１０１、および−Ｓ（Ｏ）２ＮＲ１０１Ｒ１０２からなる群より選択されるリンカーであり、ここで、前記の基は各々、任意選択で独立して、水素、ハロゲン、シアノ、−ＯＲ１０１、アルキル、アルケニル、シクロアルキル、シクロアルケニル、アリール、ヘテロシクロアルキル、ヘテロアリール、−Ｃ（Ｏ）Ｒ１０１、−Ｃ（Ｏ）ＯＲ１０１、−Ｃ（Ｏ）ＮＲ１０１Ｒ１０２、−ＮＲ１０１Ｒ１０２、−ＮＲ１０１Ｓ（Ｏ）２Ｒ１０２、−ＮＲ１０１Ｃ（Ｏ）Ｒ１０２、−Ｓ（Ｏ）２Ｒ１０２、−ＳＲ１０１、および−Ｓ（Ｏ）２ＮＲ１０１Ｒ１０２からなる群より独立して選択される１つ以上の置換基で置換されており；
Ｒ１０１およびＲ１０２は各々、独立して、水素、アルキル、アルケニル、アルキニル、シクロアルキル、アリール、ヘテロシクロアルキルおよびヘテロアリールからなる群より選択され、ここで、Ｒ１０１およびＲ１０２のそれぞれであるアルキル、アルケニル、アルキニル、シクロアルキル、アリール、ヘテロシクロアルキルまたはヘテロアリールは、任意選択で独立して、ハロゲン、ヒドロキシ、シアノ、ニトロ、アミノ、アルキルアミノ、ジアルキルアミノ；１つ以上のハロゲンまたはアルコキシまたはアリールオキシで任意選択的に置換されているアルキル；１つ以上のハロゲンまたはアルコキシまたはアルキルまたはトリハロアルキルで任意選択的に置換されているアリール；ヒドロキシで任意選択的に置換されているアルキルまたはアリールまたはヘテロアリールまたは＝Ｏで任意選択的に置換されているヘテロシクロアルキル、ヒドロキシで任意選択的に置換されているシクロアルキル、１つ以上のハロゲンまたはアルコキシまたはアルキルまたはトリハロアルキルで任意選択的に置換されているヘテロアリール、ハロアルキル、ヒドロキシアルキル、カルボキシ、アルコキシ、アリールオキシ、アルコキシカルボニル、アミノカルボニル、アルキルアミノカルボニルならびにジアルキルアミノカルボニルからなる群より独立して選択される１つ以上の置換基で置換されており；
前記１つ以上の水素結合供与基および／または水素結合受容基ならびに前記１つ以上の疎水性基は各々、任意選択で独立して、水素、ハロゲン、シアノ、−ＯＲ１０１、アルキル、アルケニル、シクロアルキル、シクロアルケニル、アリール、ヘテロシクロアルキル、ヘテロアリール、−Ｃ（Ｏ）Ｒ１０１、−Ｃ（Ｏ）ＯＲ１０１、−Ｃ（Ｏ）ＮＲ１０１Ｒ１０２、−ＮＲ１０１Ｒ１０２、−ＮＲ１０１Ｓ（Ｏ）２Ｒ１０２、−ＮＲ１０１Ｃ（Ｏ）Ｒ１０２、−Ｓ（Ｏ）２Ｒ１０２、−ＳＲ１０１、および−Ｓ（Ｏ）２ＮＲ１０１Ｒ１０２からなる群より独立して選択される１つ以上の置換基で置換されており、ここで、前記置換基は各々、任意選択で独立して、水素、ハロゲン、シアノ、−ＯＲ１０１、アルキル、アルケニル、シクロアルキル、シクロアルケニル、アリール、ヘテロシクロアルキル、ヘテロアリール、−Ｃ（Ｏ）Ｒ１０１、−Ｃ（Ｏ）ＯＲ１０１、−Ｃ（Ｏ）ＮＲ１０１Ｒ１０２、−ＮＲ１０１Ｒ１０２、−ＮＲ１０１Ｓ（Ｏ）２Ｒ１０２、−ＮＲ１０１Ｃ（Ｏ）Ｒ１０２、−Ｓ（Ｏ）２Ｒ１０２、−ＳＲ１０１、および−Ｓ（Ｏ）２ＮＲ１０１Ｒ１０２からなる群より独立して選択される１つ以上の置換基で置換されており；
Ｌ１、Ｌ２、Ｌ３、Ｌ４およびＬ５は各々、任意選択的に、隣接している１つ以上のファーマコフォアと縮合している）
の化合物またはその薬学的に許容され得る塩。
（項目２）
前記水素結合供与基および／または水素結合受容基が単環式の複素環式の環、または二環式もしくは三環式の複素環式の環を含むものであり、ここで、前記二環式または三環式の複素環式の環は縮合型または非縮合型であるか；あるいは−ＯＲ１０１、−Ｃ（Ｏ）Ｒ１０１、−Ｃ（Ｏ）ＯＲ１０１、−Ｃ（Ｏ）ＮＲ１０１Ｒ１０２、−ＮＲ１０１Ｒ１０２、−ＮＲ１０１Ｓ（Ｏ）２Ｒ１０２、−ＮＲ１０１Ｃ（Ｏ）Ｒ１０２、−ＳＲ１０１、−Ｓ（Ｏ）２Ｒ１０２、−ＳＲ１０１、および−Ｓ（Ｏ）２ＮＲ１０１Ｒ１０２からなる群より選択される基であり；
前記１つ以上の疎水性基が、アルキル、アルケニル、アルキニル、シクロアルキル、アリール、ヘテロシクロアルキルおよびヘテロアリールからなる群より選択される、
項目１に記載の式Ｉの化合物またはその薬学的に許容され得る塩。
（項目３）
前記Ｐ１の前記１つ以上の水素結合供与基および／または水素結合受容基が、１個以上の炭素、窒素、イオウまたは酸素原子と連結されて線状または環状の構造を形成しており；
前記Ｐ２が、５、６または７員の単環式の複素環式の不飽和の環であり；
前記Ｐ３が、−ＯＲ１０１、−ＳＲ１０１、Ｃ（Ｏ）ＮＲ１０１Ｒ１０２、−ＮＲ１０１Ｒ１０２、または−ＮＲ１０１Ｃ（Ｏ）Ｒ１０２を含む構造部分であり；
前記Ｐ４が、アルキル、シクロアルキルまたはアリールであり；
前記Ｐ５が、アルキル、シクロアルキルまたはアリールであり；
前記Ｐ６が、アルキル、シクロアルキルまたはアリールである、
項目１または項目２に記載の式Ｉの化合物またはその薬学的に許容され得る塩。
（項目４）
式Ｉの化合物は、５、６または７員の不飽和で共役している複素環式の環であり、前記環上に１つ以上の置換基を有している、項目１〜３のいずれか１項に記載の式Ｉの化合物またはその薬学的に許容され得る塩。
（項目５）
式Ｉの化合物が、１つ以上の置換基を有するチアゾール、オキサゾール、フラン、チオフェン、ピロール、イミダゾール、ピラゾール、イソオキサゾール、イソチアゾール、オキシジゾール、トリアゾールまたはトリアゾールである、項目１〜４のいずれか１項に記載の式Ｉの化合物またはその薬学的に許容され得る塩。
（項目６）
式ＩＩ
【化５８】
2013522376.tif 000018
（式中、
Ｒ１は、ピリジル、ピラジル、ピリミジニル、およびピリダジニル、トリアゾリル、イミダゾリル、フラニル、チオフェニル、ピラゾリル、オキサゾリル、イソオキサゾリル、チアゾリル、１，２，３−オキサジアゾリル、１，２，４−オキサジアゾリル、１，２，５−オキサジアゾリル、または１，３，４−オキサジアゾリルならびにイソチアゾリルからなる群より選択され；
Ｒ２は、アルキルまたはアリール基であり；
Ｌ’１は、アルキル、アミンおよびアミドからなる群より選択されるリンカーであり；
Ｒ３は、アリール、アミド、カルボン酸およびカルボン酸エステルからなる群より選択され；
ここで、Ｒ１、Ｒ２、Ｌ’１およびＲ３は各々、任意選択で独立して、水素、ハロゲン、シアノ、−ＯＲ１０１、アルキル、アルケニル、シクロアルキル、シクロアルケニル、アリール、ヘテロシクロアルキル、ヘテロアリール、−Ｃ（Ｏ）Ｒ１０１、−Ｃ（Ｏ）ＯＲ１０１、−Ｃ（Ｏ）ＮＲ１０１Ｒ１０２、−ＮＲ１０１Ｒ１０２、−ＮＲ１０１Ｓ（Ｏ）２Ｒ１０２、−ＮＲ１０１Ｃ（Ｏ）Ｒ１０２、−Ｓ（Ｏ）２Ｒ１０２、−ＳＲ１０１、および−Ｓ（Ｏ）２ＮＲ１０１Ｒ１０２からなる群より独立して選択される１つ以上の置換基で置換されている）の化合物である、項目１〜５のいずれか１項に記載の式Ｉの化合物またはその薬学的に許容され得る塩。
（項目７）
二環式の複素環式縮合環であり、前記縮合環の一方または両方のいずれかに１つ以上の置換基を有する、項目１〜３のいずれか１項に記載の式Ｉの化合物またはその薬学的に許容され得る塩。
（項目８）
１つ以上の置換基を有するインドール、オキシインドール、ベンゾイミダゾール、ベンゾチアゾール、ベンゾオキサゾール、インダゾール、ベンゾフラン、ベンゾチオフェン、プリン、キノリン、イソキノリンまたはシンノリンである、項目１、２、３または７のいずれか１項に記載の式Ｉの化合物またはその薬学的に許容され得る塩。
（項目９）
式ＩＩＩ
【化５９】
2013522376.tif 000019
（式中、
Ｒ４は、−ＯＲ１０１、−ＮＲ１０１Ｒ１０２、または−ＳＲ１０１であり；
Ｒ５は、ピリジル、ピラジル、ピリミジニル、およびピリダジニル、トリアゾリル、イミダゾリル、フラニル、チオフェニル、ピラゾリル、オキサゾリル、イソオキサゾリル、チアゾリル、１，２，３−オキサジアゾリル、１，２，４−オキサジアゾリル、１，２，５−オキサジアゾリル、または１，３，４−オキサジアゾリルならびにイソチアゾリルからなる群より選択され；
Ｒ６は、アルキルまたはアリール基であり；
Ｒ７は、前記フェニル環の１つ以上の位置に結合している水素、ハロゲン、シアノ、−ＯＲ１０１、アルキル、アルケニル、シクロアルキル、シクロアルケニル、アリール、ヘテロシクロアルキル、ヘテロアリール、−Ｃ（Ｏ）Ｒ１０１、−Ｃ（Ｏ）ＯＲ１０１、−Ｃ（Ｏ）ＮＲ１０１Ｒ１０２、−ＮＲ１０１Ｒ１０２、−ＮＲ１０１Ｓ（Ｏ）２Ｒ１０２、−ＮＲ１０１Ｃ（Ｏ）Ｒ１０２、−Ｓ（Ｏ）２Ｒ１０２、−ＳＲ１０１、または−Ｓ（Ｏ）２ＮＲ１０１Ｒ１０２であり；
Ｌ’２は、アルキル、−Ｃ（＝Ｏ）およびアミドからなる群より選択されるリンカーであり；
Ｓ’’は、０〜４から選択される添字であり；
ここで、Ｒ４、Ｒ５、Ｒ６、Ｒ７、およびＬ’２は各々、任意選択で独立して、水素、ハロゲン、シアノ、−ＯＲ１０１、アルキル、アルケニル、シクロアルキル、シクロアルケニル、アリール、ヘテロシクロアルキル、ヘテロアリール、−Ｃ（Ｏ）Ｒ１０１、−Ｃ（Ｏ）ＯＲ１０１、−Ｃ（Ｏ）ＮＲ１０１Ｒ１０２、−ＮＲ１０１Ｒ１０２、−ＮＲ１０１Ｓ（Ｏ）２Ｒ１０２、−ＮＲ１０１Ｃ（Ｏ）Ｒ１０２、−Ｓ（Ｏ）２Ｒ１０２、−ＳＲ１０１、および−Ｓ（Ｏ）２ＮＲ１０１Ｒ１０２からなる群より独立して選択される１つ以上の置換基で置換されている）
の化合物である、項目１、２、３、７または８のいずれか１項に記載の式Ｉの化合物またはその薬学的に許容され得る塩。
（項目１０）
三環式の複素環式縮合環であり、前記縮合環のうち１つ、２つまたは３つのいずれかに１つ以上の置換基を有する、項目１〜３のいずれか１項に記載の式Ｉの化合物またはその薬学的に許容され得る塩。
（項目１１）
６，５，５員、６，５，６員または６，６，６員の三環式の複素環式縮合環であり、前記縮合環のうち１つ、２つまたは３つのいずれかに１つ以上の置換基を有する、項目１、２、３または１０のいずれか１項に記載の式Ｉの化合物またはその薬学的に許容され得る塩。
（項目１２）
式ＩＶ
【化６０】
2013522376.tif 000020
（式中、
Ｘは、ＣＲ１２またはＮであり；
Ｙは、−ＯＲ１０１、−ＮＲ１０１Ｒ１０２、−ＳＲ１０１またはハロゲンであり；
Ｒ８およびＲ９は各々、独立して、水素、アルキル、シクロアルキル、アリール、ヘテロシクロアルキルおよびヘテロアリールからなる群より選択され；
Ｒ１０およびＲ１１は各々、独立して、水素、ハロゲン、シアノ、−ＯＲ１０１、−ＳＲ１０１、−ＮＲ１０１Ｒ１０２、アルキル、シクロアルキル、アリール、ヘテロシクロアルキルおよびヘテロアリールからなる群より選択され；
Ｌ’３およびＬ’４は各々独立して、−ＯＲ１０１、−ＳＲ１０１、アルキル、シクロアルキル、−Ｃ（Ｏ）Ｒ１０１、−Ｃ（Ｏ）ＯＲ１０１、−Ｃ（Ｏ）ＮＲ１０１Ｒ１０２、および−ＮＲ１０１Ｒ１０２からなる群より選択されるリンカーであり；
Ｓ１は、０〜２から選択される添字であり；
Ｓ２は、０〜４から選択される添字であり；
Ｒ１２は、水素、アルキル、シクロアルキル、シクロアルケニル、アリール、ヘテロシクロアルキルおよびヘテロアリールからなる群より選択され；
ここで、Ｒ８、Ｒ９、Ｒ１０、Ｒ１１、Ｒ１２、Ｌ’３、Ｌ’４およびＹは各々、任意選択で独立して、水素、ハロゲン、シアノ、−ＯＲ１０１、アルキル、アルケニル、シクロアルキル、シクロアルケニル、アリール、ヘテロシクロアルキル、ヘテロアリール、−Ｃ（Ｏ）Ｒ１０１、−Ｃ（Ｏ）ＯＲ１０１、−Ｃ（Ｏ）ＮＲ１０１Ｒ１０２、−ＮＲ１０１Ｒ１０２、−ＮＲ１０１Ｓ（Ｏ）２Ｒ１０２、−ＮＲ１０１Ｃ（Ｏ）Ｒ１０２、−Ｓ（Ｏ）２Ｒ１０２、−ＳＲ１０１、および−Ｓ（Ｏ）２ＮＲ１０１Ｒ１０２からなる群より独立して選択される１つ以上の置換基で置換されている）
の化合物である、項目１、２、３、１０または１１のいずれか１項に記載の式Ｉの化合物またはその薬学的に許容され得る塩。
（項目１３）
式Ｖ
【化６１】
2013522376.tif 000021
（式中、
Ｘは、ＣＲ１２、ＮＲ１２、ＳｉＲ１２、Ｏ、Ｓ、ＰまたはＢであり；
Ｙは、単環式の複素環式の環、または二環式もしくは三環式の複素環式の環であり、ここで、前記二環式または三環式の複素環式の環は縮合型または非縮合型であるか；あるいは−ＯＲ１０１、−Ｃ（Ｏ）Ｒ１０１、−Ｃ（Ｏ）ＯＲ１０１、−Ｃ（Ｏ）ＮＲ１０１Ｒ１０２、−ＮＲ１０１Ｒ１０２、−ＮＲ１０１Ｓ（Ｏ）２Ｒ１０２、−ＮＲ１０１Ｃ（Ｏ）Ｒ１０２、−ＳＲ１０１、−Ｓ（Ｏ）２Ｒ１０２、−Ｓ（Ｏ）２ＮＲ１０１Ｒ１０２およびハロゲンからなる群より選択される基であり；
Ｒ８およびＲ９は各々、独立して、水素、ハロゲン、シアノ、−ＯＲ１０１、アルキル、アルケニル、シクロアルキル、シクロアルケニル、アリール、ヘテロシクロアルキル、ヘテロアリール、−Ｃ（Ｏ）Ｒ１０１、−Ｃ（Ｏ）ＯＲ１０１、−Ｃ（Ｏ）ＮＲ１０１Ｒ１０２、−ＮＲ１０１Ｒ１０２、−ＮＲ１０１Ｓ（Ｏ）２Ｒ１０２、−ＮＲ１０１Ｃ（Ｏ）Ｒ１０２、−Ｓ（Ｏ）２Ｒ１０２、−ＳＲ１０１、および−Ｓ（Ｏ）２ＮＲ１０１Ｒ１０２からなる群より選択され；
Ｒ１０は、前記フェニル環以外の式Ｖの１つ以上の位置に結合している水素、ハロゲン、シアノ、−ＯＲ１０１、アルキル、アルケニル、シクロアルキル、シクロアルケニル、アリール、ヘテロシクロアルキル、ヘテロアリール、−Ｃ（Ｏ）Ｒ１０１、−Ｃ（Ｏ）ＯＲ１０１、−Ｃ（Ｏ）ＮＲ１０１Ｒ１０２、−ＮＲ１０１Ｒ１０２、−ＮＲ１０１Ｓ（Ｏ）２Ｒ１０２、−ＮＲ１０１Ｃ（Ｏ）Ｒ１０２、−Ｓ（Ｏ）２Ｒ１０２、−ＳＲ１０１、または−Ｓ（Ｏ）２ＮＲ１０１Ｒ１０２であり；
Ｒ１１は、前記フェニル環の１つ以上の位置に結合している水素、ハロゲン、シアノ、−ＯＲ１０１、アルキル、アルケニル、シクロアルキル、シクロアルケニル、アリール、ヘテロシクロアルキル、ヘテロアリール、−Ｃ（Ｏ）Ｒ１０１、−Ｃ（Ｏ）ＯＲ１０１、−Ｃ（Ｏ）ＮＲ１０１Ｒ１０２、−ＮＲ１０１Ｒ１０２、−ＮＲ１０１Ｓ（Ｏ）２Ｒ１０２、−ＮＲ１０１Ｃ（Ｏ）Ｒ１０２、−Ｓ（Ｏ）２Ｒ１０２、−ＳＲ１０１、または−Ｓ（Ｏ）２ＮＲ１０１Ｒ１０２であり；
Ｌ’３およびＬ’４は各々、独立して、−ＯＲ１０１、アルキル、アルケニル、シクロアルキル、シクロアルケニル、アリール、ヘテロシクロアルキル、ヘテロアリール、−Ｃ（Ｏ）Ｒ１０１、−Ｃ（Ｏ）ＯＲ１０１、−Ｃ（Ｏ）ＮＲ１０１Ｒ１０２、−ＮＲ１０１Ｒ１０２、−ＮＲ１０１Ｓ（Ｏ）２Ｒ１０２、−ＮＲ１０１Ｃ（Ｏ）Ｒ１０２、−Ｓ（Ｏ）２Ｒ１０２、−ＳＲ１０１、および−Ｓ（Ｏ）２ＮＲ１０１Ｒ１０２からなる群より選択されるリンカーであり、ここで、前記の基は各々、任意選択で独立して、水素、ハロゲン、シアノ、−ＯＲ１０１、アルキル、アルケニル、シクロアルキル、シクロアルケニル、アリール、ヘテロシクロアルキル、ヘテロアリール、−Ｃ（Ｏ）Ｒ１０１、−Ｃ（Ｏ）ＯＲ１０１、−Ｃ（Ｏ）ＮＲ１０１Ｒ１０２、−ＮＲ１０１Ｒ１０２、−ＮＲ１０１Ｓ（Ｏ）２Ｒ１０２、−ＮＲ１０１Ｃ（Ｏ）Ｒ１０２、−Ｓ（Ｏ）２Ｒ１０２、−ＳＲ１０１、および−Ｓ（Ｏ）２ＮＲ１０１Ｒ１０２からなる群より独立して選択される１つ以上の置換基で置換されており；
Ｓ１およびＳ２は各々、独立して、０〜４から選択される添字であり；
Ｒ１２は、水素、アルキル、アルケニル、シクロアルキル、シクロアルケニル、アリール、ヘテロシクロアルキル、ヘテロアリール、−Ｃ（Ｏ）Ｒ１０１、−Ｃ（Ｏ）ＯＲ１０１、−Ｃ（Ｏ）ＮＲ１０１Ｒ１０２、−ＮＲ１０１Ｒ１０２、−ＮＲ１０１Ｓ（Ｏ）２Ｒ１０２、−ＮＲ１０１Ｃ（Ｏ）Ｒ１０２、−Ｓ（Ｏ）２Ｒ１０２、−ＳＲ１０１、および−Ｓ（Ｏ）２ＮＲ１０１Ｒ１０２からなる群より選択され；
ＸとＹに連結している炭素原子との間の点線は、Ｘと前記炭素原子間の共有結合を表すか、または前記共有結合は存在していないことを表し；
ここで、Ｒ８、Ｒ９、Ｒ１０、Ｒ１１、Ｒ１２、およびＹは各々、任意選択で独立して、水素、ハロゲン、シアノ、−ＯＲ１０１、アルキル、アルケニル、シクロアルキル、シクロアルケニル、アリール、ヘテロシクロアルキル、ヘテロアリール、−Ｃ（Ｏ）Ｒ１０１、−Ｃ（Ｏ）ＯＲ１０１、−Ｃ（Ｏ）ＮＲ１０１Ｒ１０２、−ＮＲ１０１Ｒ１０２、−ＮＲ１０１Ｓ（Ｏ）２Ｒ１０２、−ＮＲ１０１Ｃ（Ｏ）Ｒ１０２、−Ｓ（Ｏ）２Ｒ１０２、−ＳＲ１０１、および−Ｓ（Ｏ）２ＮＲ１０１Ｒ１０２からなる群より独立して選択される１つ以上の置換基で置換されている）の化合物である、項目１、２、３、７、１０または１１のいずれか１項に記載の式Ｉの化合物またはその薬学的に許容され得る塩。
（項目１４）
式ＶＩ
【化６２】
2013522376.tif 000022
（式中、
Ｒ１３およびＲ１４は各々、独立して、シクロアルキル、シクロアルケニル、アリール、ヘテロシクロアルキルおよびヘテロアリールからなる群より選択され；
Ｘ’およびＹ’は各々、独立して、ＣＲ１２、ＮＲ１２、ＯおよびＳからなる群より選択され；
Ｚは、Ｏ、Ｓ、ＣＲ１２またはＮＲ１２であり；
Ｒ１２は、水素、アルキル、アルケニル、シクロアルキル、シクロアルケニル、アリール、ヘテロシクロアルキル、ヘテロアリール、−Ｃ（Ｏ）Ｒ１０１、−Ｃ（Ｏ）ＯＲ１０１、−Ｃ（Ｏ）ＮＲ１０１Ｒ１０２、−ＮＲ１０１Ｒ１０２、−ＮＲ１０１Ｓ（Ｏ）２Ｒ１０２、−ＮＲ１０１Ｃ（Ｏ）Ｒ１０２、−Ｓ（Ｏ）２Ｒ１０２、−ＳＲ１０１、および−Ｓ（Ｏ）２ＮＲ１０１Ｒ１０２からなる群より選択され；
ここで、Ｒ１２、Ｒ１３、Ｒ１４、Ｘ’、Ｙ’およびＺは各々、任意選択で独立して、水素、ハロゲン、シアノ、Ｃ（＝Ｏ）、−ＯＲ１０１、アルキル、アルケニル、シクロアルキル、シクロアルケニル、アリール、ヘテロシクロアルキル、ヘテロアリール、−Ｃ（Ｏ）Ｒ１０１、−Ｃ（Ｏ）ＯＲ１０１、−Ｃ（Ｏ）ＮＲ１０１Ｒ１０２、−ＮＲ１０１Ｒ１０２、−ＮＲ１０１Ｓ（Ｏ）２Ｒ１０２、−ＮＲ１０１Ｃ（Ｏ）Ｒ１０２、−Ｓ（Ｏ）２Ｒ１０２、−ＳＲ１０１、および−Ｓ（Ｏ）２ＮＲ１０１Ｒ１０２からなる群より独立して選択される１つ以上の置換基で置換されている）
の化合物である、項目１、２または３のいずれか１項に記載の式Ｉの化合物またはその薬学的に許容され得る塩。
（項目１５）
式ＶＩＩ
【化６３】
2013522376.tif 000023
（式中、
Ｒ１５は、式ＶＩＩの左の環の１つ以上の位置に結合している水素、ハロゲン、シアノ、Ｃ（＝Ｏ）、−ＯＲ１０１、アルキル、アルケニル、シクロアルキル、シクロアルケニル、アリール、ヘテロシクロアルキル、ヘテロアリール、−Ｃ（Ｏ）Ｒ１０１、−Ｃ（Ｏ）ＯＲ１０１、−Ｃ（Ｏ）ＮＲ１０１Ｒ１０２、−ＮＲ１０１Ｒ１０２、−ＮＲ１０１Ｓ（Ｏ）２Ｒ１０２、−ＮＲ１０１Ｃ（Ｏ）Ｒ１０２、−Ｓ（Ｏ）２Ｒ１０２、−ＳＲ１０１、または−Ｓ（Ｏ）２ＮＲ１０１Ｒ１０２であり；
Ｒ１６は、式ＶＩＩのフェニル環の１つ以上の位置に結合している水素、ハロゲン、シアノ、Ｃ（＝Ｏ）、−ＯＲ１０１、アルキル、アルケニル、シクロアルキル、シクロアルケニル、アリール、ヘテロシクロアルキル、ヘテロアリール、−Ｃ（Ｏ）Ｒ１０１、−Ｃ（Ｏ）ＯＲ１０１、−Ｃ（Ｏ）ＮＲ１０１Ｒ１０２、−ＮＲ１０１Ｒ１０２、−ＮＲ１０１Ｓ（Ｏ）２Ｒ１０２、−ＮＲ１０１Ｃ（Ｏ）Ｒ１０２、−Ｓ（Ｏ）２Ｒ１０２、−ＳＲ１０１、または−Ｓ（Ｏ）２ＮＲ１０１Ｒ１０２であり；
Ｓ４およびＳ５は各々、独立して、０〜５から選択される添字であり；
Ｓ３は、１〜３から選択される添字であり；
式ＶＩＩの左の環内の点線は、二重結合を表すか、または前記二重結合は存在していないことを表す）
の化合物である、項目１、２、３または１４のいずれか１項に記載の式Ｉの化合物またはその薬学的に許容され得る塩。
（項目１６）
式ＶＩＩＩ
【化６４】
2013522376.tif 000024
の化合物である、項目１、２、３、１４または１５のいずれか１項に記載の式Ｉの化合物またはその薬学的に許容され得る塩。
（項目１７）
式ＩＸ
【化６５】
2013522376.tif 000025
の化合物である、項目１、２、３、１４、１５または１６のいずれか１項に記載の式Ｉの化合物またはその薬学的に許容され得る塩。
（項目１８）
【化６６】
2013522376.tif 000026
【化６７】
2013522376.tif 000027
【化６８】
2013522376.tif 000028
【化６９】
2013522376.tif 000029
【化７０】
2013522376.tif 000030
【化７１】
2013522376.tif 000031
【化７２】
2013522376.tif 000032
からなる群より選択される化合物である、項目１〜１７のいずれか１項に記載の式Ｉの化合物またはその薬学的に許容され得る塩。
（項目１９）
被験体に治療有効量の項目１〜１８のいずれか１項に記載の式Ｉの化合物またはその薬学的に許容され得る塩を投与することを含み、前記被験体が変性疾患を有する、前記被験体の処置方法。
（項目２０）
前記変性疾患がミトコンドリアの損傷および／または機能不全と関連している、項目１９に記載の方法。
（項目２１）
前記式Ｉの化合物またはその薬学的に許容され得る塩が、ミトコンドリアの代謝機能の維持、モジュレーションまたは増大に有効である、項目１９または項目２０に記載の方法。
（項目２２）
前記変性疾患が、網膜変性疾患、アルツハイマー病、パーキンソン病、フリートライヒ運動失調、ハンティングトン病、心不全、心筋梗塞、アテローム性動脈硬化、卒中、腎機能不全、ＩＩ型糖尿病、真性糖尿病および難聴（ＤＡＤ）、レーバー遺伝性視神経障害（ＬＨＯＮ）、リー症候群、亜急性硬化性脳症、神経障害、運動失調、色素性網膜炎、黄斑変性、下垂症（ＮＡＲＰ）、筋神経原性胃腸脳症（ＭＮＧＩＥ）、赤色ぼろ線維を伴うミオクローヌス癲癇（ＭＥＲＲＦ）、およびミトコンドリアミオパシー、脳筋症、乳酸アシドーシス、卒中様症状（ＭＥＬＡＳ）からなる群より選択される、項目１９〜２１のいずれか１項に記載の方法。
（項目２３）
前記変性疾患が、加齢性黄斑変性、シュタルガルト病、緑内障、色素性網膜炎および視神経変性からなる群より選択される網膜変性疾患である、項目１９〜２２のいずれか１項に記載の方法。
（項目２４）
前記網膜変性疾患が色素性網膜炎である、項目２３に記載の方法。
（項目２５）
前記式Ｉの化合物またはその薬学的に許容され得る塩が、色素性網膜炎における網膜変性の進行の抑止および／または低減に有効である、項目２４に記載の方法。
（項目２６）
前記式Ｉの化合物またはその薬学的に許容され得る塩が、カルシウム誘導性傷害、酸化的ストレス誘導性傷害またはアポトーシス細胞死からの網膜の細胞および組織の保護に有効である、項目２４に記載の方法。
（項目２７）
前記式Ｉの化合物またはその薬学的に許容され得る塩が、経直腸、口腔内、舌下、静脈内、皮下、皮内、経皮、腹腔内、経口、点眼薬、非経口および局所投与からなる群より選択される１つ以上の経路によって投与される、項目１９〜２６のいずれか１項に記載の方法。
（項目２８）
前記局所投与が、液剤の滴剤、液状洗浄剤、ゲル剤、軟膏、スプレー剤またはリポソームによるものである、項目２７に記載の方法。
（項目２９）
前記局所投与が、ポンプ−カテーテル系、連続的または選択的放出デバイスおよびコンタクトレンズからなる群より選択されるデバイスによる眼表面への前記式Ｉの化合物またはその薬学的に許容され得る塩の注入を含む、項目２７に記載の方法。
（項目３０）
前記投与が、点鼻薬もしくは経鼻スプレー剤による前記式Ｉの化合物またはその薬学的に許容され得る塩の液剤／液状懸濁剤の投与、または前記被験体の口腔もしくは鼻咽頭エアウェイへの霧化液剤の投与である、項目２７に記載の方法。
（項目３１）
前記投与が、前記式Ｉの化合物またはその薬学的に許容され得る塩の経口形態を投与することにより行なわれる、項目２７に記載の方法。
（項目３２）
前記投与が、前記式Ｉの化合物またはその薬学的に許容され得る塩の注射用形態の投与である、項目２７に記載の方法。
（項目３３）
前記投与が、前記式Ｉの化合物またはその薬学的に許容され得る塩の坐剤形態の投与である、項目２７に記載の方法。
（項目３４）
前記投与が、前記式Ｉの化合物またはその薬学的に許容され得る塩のゲル剤、クリーム剤、粉末剤、フォーム剤、結晶、リポソーム、スプレー剤または液状懸濁剤の形態の手術中の滴注投与である、項目２７に記載の方法。
（項目３５）
前記投与が、経皮パッチまたは経皮パッドの形態の前記式Ｉの化合物またはその薬学的に許容され得る塩の投与である、項目２７に記載の方法。
（項目３６）
前記式Ｉの化合物またはその薬学的に許容され得る塩が、投与日において約０．００１〜約１００ｍｇ／ｋｇ体重または０．０１〜約１００ｍｇ／ｋｇ体重の量で投与される、項目１９〜３５のいずれか１項に記載の方法。
（項目３７）
前記式Ｉの化合物またはその薬学的に許容され得る塩が、投与日において約０．１〜約１００ｍｇ／ｋｇ体重の量で投与される、項目１９〜３６のいずれか１項に記載の方法。
（項目３８）
前記式Ｉの化合物またはその薬学的に許容され得る塩が、投与日において約１〜約１００ｍｇ／ｋｇ体重の量で投与される、項目１９〜３７のいずれか１項に記載の方法。
（項目３９）
前記式Ｉの化合物またはその薬学的に許容され得る塩が、投与日において約１〜約５０ｍｇ／ｋｇ体重の量で投与される、項目１９〜３８のいずれか１項に記載の方法。
（項目４０）
前記式Ｉの化合物またはその薬学的に許容され得る塩が、投与日において約１０〜約５０ｍｇ／ｋｇ体重の量で投与される、項目１９〜３９のいずれか１項に記載の方法。
（項目４１）
さらに１種類以上の抗変性剤を含む、項目１９〜４０のいずれか１項に記載の方法。
（項目４２）
前記式Ｉの化合物またはその薬学的に許容され得る塩と前記１種類以上の抗変性剤が別々の製剤で投与される、項目４１に記載の方法。
（項目４３）
前記式Ｉの化合物またはその薬学的に許容され得る塩と前記１種類以上の抗変性剤が同じ製剤で投与される、項目４１に記載の方法。
（項目４４）
前記式Ｉの化合物またはその薬学的に許容され得る塩と前記１種類以上の抗変性剤が並行して、または逐次投与される、項目４１〜４３のいずれか１項に記載の方法。
（項目４５）
前記式Ｉの化合物またはその薬学的に許容され得る塩と前記１種類以上の抗変性剤が同じまたは異なる経路によって投与される、項目４１〜４４のいずれか１項に記載の方法。
（項目４６）
前記式Ｉの化合物またはその薬学的に許容され得る塩と前記１種類以上の抗変性剤により、変性疾患の予防および／または処置において相乗効果がもたらされる、項目４１〜４５のいずれか１項に記載の方法。
（項目４７）
前記変性疾患が網膜変性疾患である、項目４６に記載の方法。
（項目４８）
前記網膜変性疾患が色素性網膜炎である、項目４７に記載の方法。
（項目４９）
前記変性疾患が、単独薬剤として投与される前記式Ｉの化合物もしくはその薬学的に許容され得る塩または前記１種類以上の抗変性剤での処置に対して非感受性、抵抗性または抗療性である、項目４１〜４８のいずれか１項に記載の方法。
（項目５０）
前記式Ｉの化合物またはその薬学的に許容され得る塩と前記１種類以上の抗変性剤が各々、その個々の通常の治療用量の１／１００の量から１／２未満の量で投与される、項目４１〜４９のいずれか１項に記載の方法。
（項目５１）
前記式Ｉの化合物またはその薬学的に許容され得る塩と前記１種類以上の抗変性剤が各々、その個々の通常の治療用量の１／１０の量から１／４未満の量で投与される、項目４１〜５０のいずれか１項に記載の方法。
（項目５２）
前記１種類以上の抗変性剤が、シクロスポリン、ＮＩＭ８１１、ミノサイクリン、マクジェン、ルセンティス、アバスチン、ＳＩＲｔ活性化剤、例えば、ＳＲＴ２１０４、ＳＲＴ２３７８、ＳＲＴ５０１、ケルセチン、レスベラトロールなど、抗インターフェロン剤、例えば、ＭＥＤＩ−５４５など、および抗ＴＮＦ剤、例えば、エタネルセプトなどからなる群より選択される、項目４１〜５１のいずれか１項に記載の方法。
（項目５３）
前記被験体が哺乳動物である、項目１９〜５２のいずれか１項に記載の方法。
（項目５４）
治療有効量の項目１〜１８のいずれか１項に記載の式Ｉの化合物またはその薬学的に許容され得る塩を含む被験体の予防および／または処置のための医薬組成物。
（項目５５）
前記式Ｉの化合物またはその薬学的に許容され得る塩が、ミトコンドリアの代謝機能の維持、モジュレーションまたは増大に有効である、項目５４に記載の医薬組成物。
（項目５６）
前記式Ｉの化合物またはその薬学的に許容され得る塩が、色素性網膜炎における網膜変性の進行の抑止および／または低減に有効である、項目５４または項目５５に記載の医薬組成物。
（項目５７）
前記式Ｉの化合物またはその薬学的に許容され得る塩が、カルシウム誘導性傷害、酸化的ストレス誘導性傷害またはアポトーシス細胞死からの網膜の細胞および組織の保護に有効である、項目５４〜５６のいずれか１項に記載の医薬組成物。
（項目５８）
さらに１種類以上の抗変性剤を含む、項目５４〜５７のいずれか１項に記載の医薬組成物。
（項目５９）
前記式Ｉの化合物またはその薬学的に許容され得る塩と前記１種類以上の抗変性剤により、被験体の変性疾患の予防および／または処置において相乗効果がもたらされる、項目５８に記載の医薬組成物。
（項目６０）
前記変性疾患が網膜変性疾患である、項目５９に記載の医薬組成物。
（項目６１）
前記網膜変性疾患が色素性網膜炎である、項目６０に記載の医薬組成物。
（項目６２）
前記式Ｉの化合物またはその薬学的に許容され得る塩対前記１種類以上の抗変性剤の重量比が約１：１００〜約１００：１の範囲である、項目５８〜６１のいずれか１項に記載の医薬組成物。
（項目６３）
前記式Ｉの化合物またはその薬学的に許容され得る塩対前記１種類以上の抗変性剤の重量比が約１：５０〜約５０：１の範囲である、項目５８〜６２のいずれか１項に記載の医薬組成物。
（項目６４）
前記式Ｉの化合物またはその薬学的に許容され得る塩対前記１種類以上の抗変性剤の重量比が約１：１０〜約１０：１の範囲である、項目５８〜６３のいずれか１項に記載の医薬組成物。
（項目６５）
前記式Ｉの化合物またはその薬学的に許容され得る塩対前記１種類以上の抗変性剤の重量比が約１：５〜約５：１の範囲である、項目５８〜６４のいずれか１項に記載の医薬組成物。
（項目６６）
前記１種類以上の抗変性剤が、シクロスポリン、ＮＩＭ８１１、ミノサイクリン、マクジェン、ルセンティス、アバスチン、ＳＩＲｔ活性化剤、例えば、ＳＲＴ２１０４、ＳＲＴ２３７８、ＳＲＴ５０１、ケルセチン、レスベラトロールなど、抗インターフェロン剤、例えば、ＭＥＤＩ−５４５など、および抗ＴＮＦ剤、例えば、エタネルセプトなどからなる群より選択される、項目５８〜６５のいずれか１項に記載の医薬組成物。
（項目６７）
前記被験体が哺乳動物である、項目５４〜６６のいずれか１項に記載の医薬組成物。
（項目６８）
前記被験体が、前記疾患の処置または前記投与が必要であると特定された被験体である、項目１９〜５３のいずれか１項に記載の方法。
（項目６９）
さらに、前記被験体を前記処置の有効性についてモニタリングする工程を含む、項目６８に記載の方法。
（項目７０）
前記被験体のモニタリングが、前記被験体から採取された組織試料の解析を含む、項目６９に記載の方法。
ＩＩＩ．図面の簡単な説明
添付の図面（本明細書に組み込まれて本明細書の一部を構成する）に、いくつかの実施形態を示し、本説明と一緒に本開示の組成物および方法を示す。