【手続補正書】
【提出日】平成26年4月17日(2014.4.17)
【手続補正１】
【補正対象書類名】特許請求の範囲
【補正対象項目名】全文
【補正方法】変更
【補正の内容】
【特許請求の範囲】
【請求項１】
第１の鎖および第２の鎖を含むＲＮＡｉ剤を含む組成物であって、
ａ．第１の鎖の配列は、配列番号１１６の配列と０、１、２または３個のヌクレオチドにより異なっている少なくとも１５個の連続したヌクレオチドを含むか、または
ｂ．第１の鎖の配列は、配列番号１６６の配列と０、１、２または３個のヌクレオチドにより異なっている少なくとも１５個の連続したヌクレオチドを含み、
該第１の鎖および第２の鎖の長さは、それぞれ、少なくとも約１５ヌクレオチドかつ最大約３０ヌクレオチドであり、
該第１の鎖および／または第２の鎖は、修飾されているか、または修飾されていない、組成物。
【請求項２】
ベータ−ＥＮａＣに対する第２のＲＮＡｉ剤をさらに含む、請求項１に記載の組成物。
【請求項３】
ＲＮＡｉ剤が、少なくとも１つの修飾骨格および／または少なくとも１つの２’−修飾ヌクレオチドを含む、請求項１に記載の組成物。
【請求項４】
ＲＮＡｉ剤が、診断化合物、レポーター基、架橋剤、ヌクレアーゼ耐性付与部分、天然もしくは異常核酸塩基、親油性分子、コレステロール、脂質、レクチン、ステロイド、ウバオール(uvaol)、ヘコゲニン、ジオスゲニン、テルペン、トリテルペン、サルササポゲニン、フリーデリン(Friedelin)、エピフリーデラノール誘導体化リトコール酸、ビタミン、炭水化物、デキストラン、プルラン、キチン、キトサン、合成炭水化物、オリゴラクテート(oligo lactate)１５−ｍｅｒ、天然ポリマー、低もしくは中間分子量ポリマー、イヌリン、シクロデキストリン、ヒアルロン酸、タンパク質、タンパク質−結合剤、インテグリン標的分子、ポリカチオン、ペプチド、ポリアミン、ペプチド模倣物およびトランスフェリンから選択される１つ以上の薬剤に結合している、請求項１に記載の組成物。
【請求項５】
第１の鎖および第２の鎖を含むＲＮＡｉ剤を含む組成物であって、
ａ．第１の鎖の配列は、配列番号１１６の配列を含むか、または
ｂ．第１の鎖の配列は、配列番号１６６の配列を含み、
該第１の鎖および第２の鎖の長さは、それぞれ、最大約３０ヌクレオチドであり、
該第１の鎖および／または第２の鎖は、修飾されているか、または修飾されていない、組成物。
【請求項６】
ベータ−ＥＮａＣに対する第２のＲＮＡｉ剤をさらに含む、請求項５に記載の組成物。
【請求項７】
ＲＮＡｉ剤がホスホロチオエートおよび／または２’−修飾ヌクレオチドを含む、請求項５に記載の組成物。
【請求項８】
ＲＮＡｉ剤が、１つ以上の薬剤に結合しており、該薬剤が、診断化合物、レポーター基、架橋剤、ヌクレアーゼ耐性付与部分、天然もしくは異常核酸塩基、親油性分子、コレステロール、脂質、レクチン、ステロイド、ウバオール、ヘコゲニン、ジオスゲニン、テルペン、トリテルペン、サルササポゲニン、フリーデリン、エピフリーデラノール誘導体化リトコール酸、ビタミン、炭水化物、デキストラン、プルラン、キチン、キトサン、合成炭水化物、オリゴラクテート  １５−ｍｅｒ、天然ポリマー、低もしくは中間分子量ポリマー、イヌリン、シクロデキストリン、ヒアルロン酸、タンパク質、タンパク質−結合剤、インテグリン標的分子、ポリカチオン、ペプチド、ポリアミン、ペプチド模倣物およびトランスフェリンから選択される、請求項５に記載の組成物。
【請求項９】
第１の鎖および第２の鎖を含むＲＮＡｉ剤および薬学的に許容される担体を含む、ベータ−ＥＮａＣのレベルおよび／または発現を減少させるための組成物であって、
ａ．第１の鎖の配列は、配列番号１１６の配列と０、１、２または３個のヌクレオチドにより異なっている少なくとも１５個の連続したヌクレオチドを含むか、または
ｂ．第１の鎖の配列は、配列番号１６６の配列と０、１、２または３個のヌクレオチドにより異なっている少なくとも１５個の連続したヌクレオチドを含み、
該第１の鎖および第２の鎖の長さは、それぞれ、少なくとも約１５ヌクレオチドかつ最大約３０ヌクレオチドであり、
該第１の鎖および／または第２の鎖は、修飾されているか、または修飾されていない、組成物。
【請求項１０】
ベータ−ＥＮａＣに対するさらなるＲＮＡｉ剤をさらに含む、請求項９に記載の組成物。
【請求項１１】
第１の鎖および第２の鎖を含むＲＮＡｉ剤を含む組成物であって、
ａ．第１の鎖の配列は、配列番号１１６の配列であり、そして／または、第２の鎖の配列は、配列番号１１５の配列であるか、または
ｂ．第１の鎖の配列は、配列番号１６６の配列であり、そして／または、第２の鎖の配列は、配列番号１６５の配列であり、
該第１の鎖および／または第２の鎖は、修飾されているか、または修飾されていない、組成物。
【請求項１２】
ＲＮＡｉ剤が、２’−デオキシ、２’−デオキシ−２’−フルオロ、２’−Ｏ−メチル、２’−Ｏ−メトキシエチル（２’−Ｏ−ＭＯＥ）、２’−Ｏ−アミノプロピル（２’−Ｏ−ＡＰ）、２’−Ｏ−ジメチルアミノエチル（２’−Ｏ−ＤＭＡＯＥ）、２’−Ｏ−ジメチルアミノプロピル（２’−Ｏ−ＤＭＡＰ）、２’−Ｏ−ジメチルアミノエチルオキシエチル（２’−Ｏ−ＤＭＡＥＯＥ）、および２’−Ｏ−Ｎ−メチルアセトアミド（２’−Ｏ−ＮＭＡ）からなる群から選択される１つ以上の２’−修飾を含む、請求項１１に記載の組成物。
【請求項１３】
ＲＮＡｉ剤が、１つ以上の薬剤に結合しており、該薬剤が、診断化合物、レポーター基、架橋剤、ヌクレアーゼ耐性付与部分、天然もしくは異常核酸塩基、親油性分子、コレステロール、脂質、レクチン、ステロイド、ウバオール、ヘコゲニン、ジオスゲニン、テルペン、トリテルペン、サルササポゲニン、フリーデリン、エピフリーデラノール誘導体化リトコール酸、ビタミン、炭水化物、デキストラン、プルラン、キチン、キトサン、合成炭水化物、オリゴラクテート  １５−ｍｅｒ、天然ポリマー、低もしくは中間分子量ポリマー、イヌリン、シクロデキストリン、ヒアルロン酸、タンパク質、タンパク質−結合剤、インテグリン標的分子、ポリカチオン、ペプチド、ポリアミン、ペプチド模倣物およびトランスフェリンから選択される、請求項１１に記載の組成物。
【請求項１４】
ベータ−ＥＮａＣに対する第２のＲＮＡｉ剤を含む、請求項１１に記載の組成物。
【請求項１５】
ＲＮＡｉ剤がホスホロチオエートおよび／または２’−修飾ヌクレオチドを含む、請求項１１に記載の組成物。
【請求項１６】
治療有効量の請求項１−８および１１−１５のいずれかに記載の組成物および薬学的に許容される担体を含む、組成物。
【請求項１７】
第１の鎖および第２の鎖を含むＲＮＡｉ剤を含む組成物であって、
ａ．第１の鎖の配列は、配列番号１１６の配列であるか、または
ｂ．第１の鎖の配列は、配列番号１６６の配列であり、
該第１の鎖および／または第２の鎖は、修飾されているか、または修飾されていない、組成物。
【請求項１８】
第１の鎖および第２の鎖を含むＲＮＡｉ剤を含む組成物であって、
ａ．第１の鎖の配列は、配列番号１１６の配列の少なくとも１５個の連続したヌクレオチドを含むか、または
ｂ．第１の鎖の配列は、配列番号１６６の配列の少なくとも１５個の連続したヌクレオチドを含み、
該第１の鎖および第２の鎖の長さは、それぞれ、少なくとも約１９ヌクレオチドかつ最大約３０ヌクレオチドであり、
該第１の鎖および／または第２の鎖は、修飾されているか、または修飾されていない、組成物。
【請求項１９】
第１の鎖および第２の鎖を含むＲＮＡｉ剤を含む組成物であって、
ａ．第１の鎖の配列は、配列番号１１６の配列を含むか、または
ｂ．第１の鎖の配列は、配列番号１６６の配列を含み、
該第１の鎖および第２の鎖の長さは、それぞれ、少なくとも約１９ヌクレオチドかつ最大約３０ヌクレオチドであり、
該第１の鎖および／または第２の鎖は、修飾されているか、または修飾されていない、組成物。