【誤訳訂正書】
【提出日】平成26年8月26日(2014.8.26)
【誤訳訂正１】
【訂正対象書類名】特許請求の範囲
【訂正対象項目名】全文
【訂正方法】変更
【訂正の内容】
【特許請求の範囲】
【請求項１】
非晶質または実質的に非晶質の化合物１の固体分散物と、充填剤と、甘味剤と、崩壊剤と、流動促進剤と、滑沢剤と、必要に応じて湿潤剤とを含む、薬学的組成物。
【請求項２】
前記組成物の約３０から約５０重量パーセントの固体分散物を含む、請求項１に記載の薬学的組成物。
【請求項３】
前記組成物の約３５重量パーセントの固体分散物；該組成物の約４７重量パーセントの固体分散物；または該組成物の約４６．９重量パーセントの固体分散物を含む、請求項２に記載の薬学的組成物。
【請求項４】
前記充填剤が、マンニトール、ラクトース、スクロース、デキストロース、マルトデキストリン、ソルビトール、キシリトール、粉末セルロース、多価アルコール、微結晶性セルロース、ケイ酸化微結晶性セルロース、酢酸セルロース、メチルセルロース、エチルセルロース、ヒドロキシエチルセルロース、メチルヒドロキシエチルセルロース、タルク、デンプン、アルファ化デンプン、二塩基性リン酸カルシウム、硫酸カルシウム、炭酸カルシウム、またはその組み合わせを含み、
前記甘味剤が、グルコース、スクロース、マルトース、マンノース、デキストロース、フルクトース、ラクトース、トレハロース、マルチトール、ラクチトール、キシリトール、ソルビトール、マンニトール、タガトース、グリセリン、エリトリトール、イソマルト、マルトース、スクラロース、アスパルテーム、ネオテーム、アリターム、ネオヘスペリジンジヒドロカルコン、シクラマート、タウマチン、アセスルファムカリウム、サッカリン、サッカリンナトリウム、またはその組み合わせを含み、
前記崩壊剤が、クロスカルメロースナトリウム、アルギン酸ナトリウム、アルギン酸カルシウム、アルギン酸、デンプン、アルファ化デンプン、グリコール酸デンプンナトリウム、ポリビニルピロリドン、ポリビニルピロリドンのコポリマー、クロスポビドン、カルボキシメチルセルロースカルシウム、セルロースおよびその誘導体、カルボキシメチルセルロースナトリウム、ダイズ多糖類、クレー、ゴム、イオン交換樹脂、食物酸（ｆｏｏｄ  ａｃｉｄ）およびアルカリ炭酸塩成分に基づく発泡系、重炭酸ナトリウム、またはその組み合わせを含み、
前記湿潤剤が、存在する場合、ラウリル硫酸ナトリウム、セトステアリルアルコール、セトマクロゴール乳化ワックス、ゼラチン、カゼイン、ドキュセートナトリウム、塩化ベンザルコニウム、ステアリン酸カルシウム、ポリエチレングリコール、ホスファート、ポリオキシエチレンソルビタン脂肪酸エステル、アカシアゴム、コレステロール、トラガカント、ポリオキシエチレン２０ステアリルエーテル、ポリオキシエチレンアルキルエーテル、ポリオキシエチレンひまし油誘導体、ＰＥＧ化硬化ひまし油、脂肪酸のソルビタンエステル、ビタミンＥもしくはトコフェロール誘導体、ビタミンＥ  ＴＰＧＳ、トコフェリルエステル、レシチン、リン脂質およびそれらの誘導体、ポロキサマー、ステアリン酸、オレイン酸、オレイルアルコール、セチルアルコール、モノグリセリドおよびジグリセリド、脂肪酸のプロピレングリコールエステル、脂肪酸のグリセロールエステル、エチレングリコールパルミトステアラート、ポリオキシルグリセリド、プロピレングリコールモノカプリラート、プロピレングリコールモノラウラート、アルキルアリールポリエーテルアルコールおよびポリグリセリルオレアート、またはその組み合わせを含み、
前記流動促進剤が、タルク、コロイド状シリカ、沈降シリカ、酸化マグネシウム、ケイ酸マグネシウム、ロイシンおよびデンプンを含み、そして
前記滑沢剤が、タルク、脂肪酸、ステアリン酸、ステアリン酸マグネシウム、ステアリン酸カルシウム、ステアリン酸ナトリウム、ステアリン酸、グリセリルモノステアラート、ラウリル硫酸ナトリウム、フマル酸ステアリルナトリウム、硬化油、ポリエチレングリコール、脂肪アルコール、脂肪酸エステル、グリセリルベヘナート、鉱油、植物油、ロイシン、安息香酸ナトリウム、またはその組み合わせを含む、請求項１に記載の薬学的組成物。
【請求項５】
前記充填剤がマンニトールを含み、該マンニトールが、前記組成物の約４２から約５７．５重量パーセントの量で存在し、前記湿潤剤がラウリル硫酸ナトリウムを含み、該ラウリル硫酸ナトリウムが、該組成物の約２重量パーセント以下の量で存在する、請求項１に記載の薬学的組成物。
【請求項６】
前記甘味剤がスクラロースを含み、該スクラロースが、前記組成物の約０．１から約５重量パーセントの量で存在し、
前記崩壊剤がクロスカルメロースナトリウムを含み、該クロスカルメロースナトリウムが、該組成物の約１．５から約８重量パーセントの量で存在し、
前記流動促進剤がコロイド状シリカを含み、該コロイド状シリカが、該組成物の約０．１から約５重量パーセントの量で存在し；そして
前記滑沢剤がステアリン酸マグネシウムを含み、該ステアリン酸マグネシウムが、該組成物の約０．１から約７重量パーセントの量で存在する、請求項５に記載の薬学的組成物。
【請求項７】
前記固体分散物が、該固体分散物の約８０重量％の非晶質化合物１、および該固体分散物の約１９．５重量パーセントのＨＰＭＣＡＳ、および該分散物の約０．５重量パーセントのＳＬＳを含む、請求項１に記載の薬学的組成物。
【請求項８】
薬学的組成物であって、
該薬学的組成物の約３５から約４７重量パーセントの量で、非晶質または実質的に非晶質の化合物１の固体分散物；
該薬学的組成物の約２重量パーセントの量でスクラロース；
該薬学的組成物の約３から約６重量パーセントの量でクロスカルメロースナトリウム；
該薬学的組成物の約０から約０．５重量パーセントの量でＳＬＳ；
該薬学的組成物の約１重量パーセントの量でコロイド状二酸化ケイ素；
該薬学的組成物の約１．５重量パーセントの量でステアリン酸マグネシウム；および
該薬学的組成物の約４２から約５７．５重量パーセントの量でマンニトール
を含む、薬学的組成物。
【請求項９】
前記固体分散物が、前記薬学的組成物の約３５重量パーセントの量で存在する、請求項８に記載の薬学的組成物。
【請求項１０】
前記固体分散物が、前記薬学的組成物の約４７重量パーセントの量で存在する、請求項８に記載の薬学的組成物。
【請求項１１】
１個または複数の顆粒、ペレット、粒子またはミニ錠剤を含む単位投薬形態である請求項８に記載の薬学的組成物であって、該単位投薬形態が、約１ｍｇから約１５０ｍｇの実質的に非晶質または非晶質の化合物１を含む、薬学的組成物。
【請求項１２】
前記単位投薬形態が、約５０ｍｇの実質的に非晶質または非晶質の化合物１、または約７５ｍｇの実質的に非晶質または非晶質の化合物１を含む、請求項１１に記載の薬学的組成物。
【請求項１３】
前記単位投薬形態が、約２５個から約４０個のミニ錠剤を含む、請求項１２に記載の薬学的組成物。
【請求項１４】
前記固体分散物が、前記薬学的組成物の約４７重量パーセントの量で存在し、前記単位投薬形態が、ミニ錠剤を約２９個から含むか；または
該固体分散物が、該薬学的組成物の約３５重量パーセントの量で存在し、前記単位投薬形態が、ミニ錠剤を約３８個から含む、請求項１３に記載の薬学的組成物。
【請求項１５】
顆粒、ペレット、粒子またはミニ錠剤を含む単位投薬形態である請求項１１に記載の薬学的組成物であって、該単位投薬形態が、約１０ｍｇの実質的に非晶質または非晶質の化合物１を含む、薬学的組成物。
【請求項１６】
前記固体分散物が、前記薬学的組成物の約４７重量パーセントの量または該薬学的組成物の約３５重量パーセントの量で存在し、前記単位投薬形態が、円柱形様、卵形様、円錐形様、球形様、楕円形様、多角形様、またはその組み合わせである形状を有するミニ錠剤であり、該ミニ錠剤が、その最長寸法または直径として約４ｍｍの長さを有する、請求項１５に記載の薬学的組成物。
【請求項１７】
小児患者のＣＦＴＲ媒介疾患を処置するかまたはその重症度を低減する方法であって、請求項１〜１６のいずれかに記載の薬学的組成物を該小児患者に投与する工程を含む方法。
【請求項１８】
前記ＣＦＴＲ媒介疾患が、嚢胞性線維症、喘息、喫煙誘導性ＣＯＰＤ、慢性気管支炎、鼻副鼻腔炎、便秘、膵炎、膵機能不全、先天性両側精管欠損症（ＣＢＡＶＤ）に起因する男性不妊症、軽度肺疾患、特発性膵炎、アレルギー性気管支肺アスペルギルス症（ＡＢＰＡ）、肝疾患、遺伝性気腫、遺伝性ヘモクロマトーシス、凝固−繊維素溶解欠乏症（プロテインＣ欠乏症など）、１型遺伝性血管浮腫、脂質プロセシング欠損症（家族性高コレステロール血症など）、１型カイロミクロン血症、無βリポタンパク質血症、リソソーム蓄積症（Ｉ細胞病／偽ハーラーなど）、ムコ多糖沈着症、サンドホフ／テイ・サックス、クリグラー・ナジャーＩＩ型、多腺性内分泌障害／高インスリン血症、真性糖尿病、ラロン型小人症、ミエロペルオキシダーゼ欠損症、原発性副甲状腺機能低下症、黒色腫、グリカノーシスＣＤＧ１型、先天性甲状腺機能亢進症、骨形成不全症、遺伝性低フィブリノゲン血症、ＡＣＴ欠損症、尿崩症（ＤＩ）、神経下垂体性ＤＩ、腎性ＤＩ、シャルコー・マリー・トゥース症候群、ペリツェーウス・メルツバッヒャー病、神経変性疾患（アルツハイマー病、パーキンソン病、筋萎縮性側索硬化症、進行性核上麻痺、ピック病など）、いくつかのポリグルタミン神経障害（ハンチントン病、脊髄小脳性運動失調症Ｉ型、球脊髄性筋萎縮症、歯状核赤核淡蒼球ルイ体萎縮症（ｄｅｎｔａｔｏｒｕｂｒａｌｐａｌｌｉｄｏｌｕｙｓｉａｎ）、および筋緊張性ジストロフィなど）、ならびに海綿状脳症（遺伝性クロイツフェルト・ヤコブ病（プリオンタンパク質プロセシング欠損による）など）、ファブリー病、ゲルストマン・シュトロイスラー・シャインカー症候群、ＣＯＰＤ、眼乾燥疾患、シェーグレン病、骨粗鬆症、骨減少症、ゴーラム症候群、塩素チャネル病（先天性筋強直症（トムソン型およびベッカー型）、バーター症候群ＩＩＩ型、デント病、癲癇、驚愕過剰症、リソソーム蓄積症、アンジェルマン症候群、および原発性線毛ジスキネジア（ＰＣＤ）など）、線毛の構造および／または機能の遺伝性障害を示す用語（内蔵逆位を伴うＰＣＤ（カルタゲナー症候群としても公知）、内蔵逆位を伴わないＰＣＤ、および毛様体無形成を含む）から選択される、請求項１７に記載の方法。
【請求項１９】
前記ＣＦＴＲ媒介疾患が、嚢胞性線維症、ＣＯＰＤ、気腫、眼乾燥疾患または骨粗鬆症である、請求項１８に記載の方法。
【請求項２０】
前記ＣＦＴＲ媒介疾患が嚢胞性線維症である、請求項１９に記載の方法。
【請求項２１】
前記患者が、ヒトＣＦＴＲの１つまたは複数の以下の変異：△Ｆ５０８、Ｒ１１７ＨおよびＧ５５１Ｄを有する、請求項２０に記載の方法。
【誤訳訂正２】
【訂正対象書類名】明細書
【訂正対象項目名】００８６
【訂正方法】変更
【訂正の内容】
【００８６】
１つの態様では、本発明はまた、患者の疾患を処置するかまたはその重症度を低減する方法であって、該方法は、本明細書中に定義の組成物の１つを該患者に投与する工程を含み、且つ前記疾患が、嚢胞性線維症、喘息、喫煙誘導性ＣＯＰＤ、慢性気管支炎、鼻副鼻腔炎、便秘、膵炎、膵機能不全、先天性両側精管欠損症（ＣＢＡＶＤ）に起因する男性不妊症、軽度肺疾患、特発性膵炎、アレルギー性気管支肺アスペルギルス症（ＡＢＰＡ）、肝疾患、遺伝性気腫、遺伝性ヘモクロマトーシス、凝固−繊維素溶解欠乏症（例えば、プロテインＣ欠乏症など）、１型遺伝性血管浮腫、脂質プロセシング欠損症（例えば、家族性高コレステロール血症など）、１型カイロミクロン血症、無βリポタンパク質血症、リソソーム蓄積症（例えば、Ｉ細胞病／偽ハーラーなど）、ムコ多糖沈着症、サンドホフ／テイ・サックス、クリグラー・ナジャーＩＩ型、多腺性内分泌障害／高インスリン血症、真性糖尿病、ラロン型小人症、ミエロペルオキシダーゼ欠損症、原発性副甲状腺機能低下症、黒色腫、グリカノーシスＣＤＧ１型、先天性甲状腺機能亢進症、骨形成不全症、遺伝性低フィブリノゲン血症、ＡＣＴ欠損症、尿崩症（ＤＩ）、神経下垂体性ＤＩ、腎性ＤＩ、シャルコー・マリー・トゥース症候群、ペリツェーウス・メルツバッヒャー病、神経変性疾患（例えば、アルツハイマー病、パーキンソン病、筋萎縮性側索硬化症、進行性核上麻痺、ピック病など）、いくつかのポリグルタミン神経障害（例えば、ハンチントン病、脊髄小脳性運動失調症Ｉ型、球脊髄性筋萎縮症、歯状核赤核淡蒼球ルイ体萎縮症（ｄｅｎｔａｔｏｒｕｂｒａｌｐａｌｌｉｄｏｌｕｙｓｉａｎ）、および筋緊張性ジストロフィなど）、ならびに海綿状脳症（例えば、遺伝性クロイツフェルト・ヤコブ病（プリオンタンパク質プロセシング欠損による）など）、ファブリー病、ゲルストマン・シュトロイスラー・シャインカー症候群、ＣＯＰＤ、眼乾燥疾患、シェーグレン病、骨粗鬆症、骨減少症、ゴーラム症候群、塩素チャネル病（例えば、先天性筋強直症（トムソン型およびベッカー型）、バーター症候群ＩＩＩ型、デント病、癲癇、驚愕過剰症、リソソーム蓄積症、アンジェルマン症候群、および原発性線毛ジスキネジア（ＰＣＤ）など）、線毛の構造および／または機能の遺伝性障害を示す用語（内蔵逆位を伴うＰＣＤ（カルタゲナー症候群としても公知）、内蔵逆位を伴わないＰＣＤ、および毛様体無形成を含む）から選択される方法を提供する。
本発明の好ましい実施形態において、例えば以下の項目が提供される。
（項目１）
非晶質または実質的に非晶質の化合物１の固体分散物と、充填剤と、甘味剤と、崩壊剤と、流動促進剤と、滑沢剤と、必要に応じて湿潤剤とを含む、薬学的組成物。
（項目２）
前記組成物の約３０から約５０重量パーセントの固体分散物を含む、項目１に記載の薬学的組成物。
（項目３）
前記組成物の約３５重量パーセントの固体分散物を含む、項目２に記載の薬学的組成物。
（項目４）
前記組成物の約４７重量パーセントの固体分散物を含む、項目２に記載の薬学的組成物。
（項目５）
前記組成物の約４６．９重量パーセントの固体分散物を含む、項目２に記載の薬学的組成物。
（項目６）
前記充填剤が、マンニトール、ラクトース、スクロース、デキストロース、マルトデキストリン、ソルビトール、キシリトール、粉末セルロース、多価アルコール、微結晶性セルロース、ケイ酸化微結晶性セルロース、酢酸セルロース、メチルセルロース、エチルセルロース、ヒドロキシエチルセルロース、メチルヒドロキシエチルセルロース、タルク、デンプン、アルファ化デンプン、二塩基性リン酸カルシウム、硫酸カルシウム、炭酸カルシウム、またはその組み合わせを含む、項目１に記載の薬学的組成物。
（項目７）
前記充填剤がマンニトールを含み、該マンニトールが、前記組成物の約３０から約８０重量パーセントの量で存在する、項目１に記載の薬学的組成物。
（項目８）
前記充填剤がマンニトールを含み、該マンニトールが、前記組成物の約４２から約５７．５重量パーセントの量で存在する、項目７に記載の薬学的組成物。
（項目９）
前記甘味剤が、グルコース、スクロース、マルトース、マンノース、デキストロース、フルクトース、ラクトース、トレハロース、マルチトール、ラクチトール、キシリトール、ソルビトール、マンニトール、タガトース、グリセリン、エリトリトール、イソマルト、マルトース、スクラロース、アスパルテーム、ネオテーム、アリターム、ネオヘスペリジンジヒドロカルコン、シクラマート、タウマチン、アセスルファムカリウム、サッカリン、サッカリンナトリウム、またはその組み合わせを含む、項目１に記載の薬学的組成物。
（項目１０）
前記甘味剤がスクラロースを含み、該スクラロースが、前記組成物の約０．１から約５重量パーセントの量で存在する、項目９に記載の薬学的組成物。
（項目１１）
前記崩壊剤が、クロスカルメロースナトリウム、アルギン酸ナトリウム、アルギン酸カルシウム、アルギン酸、デンプン、アルファ化デンプン、グリコール酸デンプンナトリウム、ポリビニルピロリドン、ポリビニルピロリドンのコポリマー、クロスポビドン、カルボキシメチルセルロースカルシウム、セルロースおよびその誘導体、カルボキシメチルセルロースナトリウム、ダイズ多糖類、クレー、ゴム、イオン交換樹脂、食物酸（ｆｏｏｄ  ａｃｉｄ）およびアルカリ炭酸塩成分に基づく発泡系、重炭酸ナトリウム、またはその組み合わせを含む、項目１に記載の薬学的組成物。
（項目１２）
前記崩壊剤がクロスカルメロースナトリウムを含み、該クロスカルメロースナトリウムが、前記組成物の約１．５から約８重量パーセントの量で存在する、項目１１に記載の薬学的組成物。
（項目１３）
前記湿潤剤が、ラウリル硫酸ナトリウム、セトステアリルアルコール、セトマクロゴール乳化ワックス、ゼラチン、カゼイン、ドキュセートナトリウム、塩化ベンザルコニウム、ステアリン酸カルシウム、ポリエチレングリコール、ホスファート、ポリオキシエチレンソルビタン脂肪酸エステル、アカシアゴム、コレステロール、トラガカント、ポリオキシエチレン２０ステアリルエーテル、ポリオキシエチレンアルキルエーテル、ポリオキシエチレンひまし油誘導体、ＰＥＧ化硬化ひまし油、脂肪酸のソルビタンエステル、ビタミンＥもしくはトコフェロール誘導体、ビタミンＥ  ＴＰＧＳ、トコフェリルエステル、レシチン、リン脂質およびそれらの誘導体、ポロキサマー、ステアリン酸、オレイン酸、オレイルアルコール、セチルアルコール、モノグリセリドおよびジグリセリド、脂肪酸のプロピレングリコールエステル、脂肪酸のグリセロールエステル、エチレングリコールパルミトステアラート、ポリオキシルグリセリド、プロピレングリコールモノカプリラート、プロピレングリコールモノラウラート、アルキルアリールポリエーテルアルコールおよびポリグリセリルオレアート、またはその組み合わせを含む、項目１に記載の薬学的組成物。
（項目１４）
前記湿潤剤がラウリル硫酸ナトリウムを含み、該ラウリル硫酸ナトリウムが、前記組成物の約２重量パーセント以下の量で存在する、項目１３に記載の薬学的組成物。
（項目１５）
前記流動促進剤が、タルク、コロイド状シリカ、沈降シリカ、酸化マグネシウム、ケイ酸マグネシウム、ロイシンおよびデンプンを含む、項目１に記載の薬学的組成物。
（項目１６）
前記流動促進剤がコロイド状シリカを含み、該コロイド状シリカが、前記組成物の約０．１から約５重量パーセントの量で存在する、項目１５に記載の薬学的組成物。
（項目１７）
前記滑沢剤が、タルク、脂肪酸、ステアリン酸、ステアリン酸マグネシウム、ステアリン酸カルシウム、ステアリン酸ナトリウム、ステアリン酸、グリセリルモノステアラート、ラウリル硫酸ナトリウム、フマル酸ステアリルナトリウム、硬化油、ポリエチレングリコール、脂肪アルコール、脂肪酸エステル、グリセリルベヘナート、鉱油、植物油、ロイシン、安息香酸ナトリウム、またはその組み合わせを含む、項目１に記載の薬学的組成物。
（項目１８）
前記滑沢剤がステアリン酸マグネシウムを含み、該ステアリン酸マグネシウムが、前記組成物の約０．１から約７重量パーセントの量で存在する、項目１７に記載の薬学的組成物。
（項目１９）
前記固体分散物が、該固体分散物の約８０重量％の非晶質化合物１、および該固体分散物の約１９．５重量パーセントのＨＰＭＣＡＳ、および該分散物の約０．５重量パーセントのＳＬＳを含む、項目１に記載の薬学的組成物。
（項目２０）
薬学的組成物であって、
該薬学的組成物の約１５から約４７重量パーセントの量で、非晶質または実質的に非晶質の化合物１の固体分散物；
該薬学的組成物の約２重量パーセントの量でスクラロース；
該薬学的組成物の約３から約６重量パーセントの量でクロスカルメロースナトリウム；
該薬学的組成物の約０から約０．５重量パーセントの量でＳＬＳ；
該薬学的組成物の約１重量パーセントの量でコロイド状二酸化ケイ素；
該薬学的組成物の約１．５重量パーセントの量でステアリン酸マグネシウム；および
該薬学的組成物の約４２から約７７．５重量パーセントの量でマンニトール
を含む、薬学的組成物。
（項目２１）
薬学的組成物であって、
該薬学的組成物の約３５から約４７重量パーセントの量で、非晶質または実質的に非晶質の化合物１の固体分散物；
該薬学的組成物の約２重量パーセントの量でスクラロース；
該薬学的組成物の約３から約６重量パーセントの量でクロスカルメロースナトリウム；
該薬学的組成物の約０から約０．５重量パーセントの量でＳＬＳ；
該薬学的組成物の約１重量パーセントの量でコロイド状二酸化ケイ素；
該薬学的組成物の約１．５重量パーセントの量でステアリン酸マグネシウム；および
該薬学的組成物の約４２から約５７．５重量パーセントの量でマンニトール
を含む、薬学的組成物。
（項目２２）
前記クロスカルメロースナトリウムが、前記薬学的組成物の約５重量パーセントの量で存在する、項目２１に記載の薬学的組成物。
（項目２３）
前記ＳＬＳが、前記薬学的組成物の約０．５重量パーセントの量で存在する、項目２２に記載の薬学的組成物。
（項目２４）
前記固体分散物が、前記薬学的組成物の約３５重量パーセントの量で存在する、項目２１に記載の薬学的組成物。
（項目２５）
前記固体分散物が、前記薬学的組成物の約４７重量パーセントの量で存在する、項目２１に記載の薬学的組成物。
（項目２６）
１個または複数の顆粒、ペレット、粒子またはミニ錠剤を含む単位投薬形態である項目２１に記載の薬学的組成物であって、該単位投薬形態が、約１ｍｇから約１５０ｍｇの実質的に非晶質または非晶質の化合物１を含む、薬学的組成物。
（項目２７）
前記単位投薬形態が、約５０ｍｇの実質的に非晶質または非晶質の化合物１を含む、項目２６に記載の薬学的組成物。
（項目２８）
前記単位投薬形態が、約７５ｍｇの実質的に非晶質または非晶質の化合物１を含む、項目２６に記載の薬学的組成物。
（項目２９）
前記単位投薬形態が、約２５個から約４０個のミニ錠剤を含む、項目２８に記載の薬学的組成物。
（項目３０）
前記固体分散物が、前記薬学的組成物の約４７重量パーセントの量で存在し、前記単位投薬形態が、ミニ錠剤を約２９個から含む、項目２９に記載の薬学的組成物。
（項目３１）
前記固体分散物が、前記薬学的組成物の約３５重量パーセントの量で存在し、前記単位投薬形態が、ミニ錠剤を約３８個から含む、項目２９に記載の薬学的組成物。
（項目３２）
顆粒、ペレット、粒子またはミニ錠剤を含む単位投薬形態である項目２６に記載の薬学的組成物であって、該単位投薬形態が、約１０ｍｇの実質的に非晶質または非晶質の化合物１を含む、薬学的組成物。
（項目３３）
前記固体分散物が、前記薬学的組成物の約４７重量パーセントの量で存在し、前記単位投薬形態が、円柱形様、卵形様、円錐形様、球形様、楕円形様、多角形様、またはその組み合わせである形状を有するミニ錠剤であり、該ミニ錠剤が、その最長寸法または直径として約４ｍｍの長さを有する、項目３２に記載の薬学的組成物。
（項目３４）
前記固体分散物が、前記薬学的組成物の約３５重量パーセントの量で存在し、前記単位投薬形態が、円柱形様、卵形様、円錐形様、球形様、楕円形様、多角形様、またはその組み合わせである形状を有するミニ錠剤であり、該ミニ錠剤が、その最長寸法または直径として約４ｍｍの長さを有する、項目３２に記載の薬学的組成物。
（項目３５）
小児患者のＣＦＴＲ媒介疾患を処置するかまたはその重症度を低減する方法であって、項目１〜３４のいずれかに記載の薬学的組成物を該小児患者に投与する工程を含む方法。
（項目３６）
前記ＣＦＴＲ媒介疾患が、嚢胞性線維症、喘息、喫煙誘導性ＣＯＰＤ、慢性気管支炎、鼻副鼻腔炎、便秘、膵炎、膵機能不全、先天性両側精管欠損症（ＣＢＡＶＤ）に起因する男性不妊症、軽度肺疾患、特発性膵炎、アレルギー性気管支肺アスペルギルス症（ＡＢＰＡ）、肝疾患、遺伝性気腫、遺伝性ヘモクロマトーシス、凝固−繊維素溶解欠乏症（プロテインＣ欠乏症など）、１型遺伝性血管浮腫、脂質プロセシング欠損症（家族性高コレステロール血症など）、１型カイロミクロン血症、無βリポタンパク質血症、リソソーム蓄積症（Ｉ細胞病／偽ハーラーなど）、ムコ多糖沈着症、サンドホフ／テイ・サックス、クリグラー・ナジャーＩＩ型、多腺性内分泌障害／高インスリン血症、真性糖尿病、ラロン型小人症、ミエロペルオキシダーゼ欠損症、原発性副甲状腺機能低下症、黒色腫、グリカノーシスＣＤＧ１型、先天性甲状腺機能亢進症、骨形成不全症、遺伝性低フィブリノゲン血症、ＡＣＴ欠損症、尿崩症（ＤＩ）、神経下垂体性ＤＩ、腎性ＤＩ、シャルコー・マリー・トゥース症候群、ペリツェーウス・メルツバッヒャー病、神経変性疾患（アルツハイマー病、パーキンソン病、筋萎縮性側索硬化症、進行性核上麻痺、ピック病など）、いくつかのポリグルタミン神経障害（ハンチントン病、脊髄小脳性運動失調症Ｉ型、球脊髄性筋萎縮症、歯状核赤核淡蒼球ルイ体萎縮症（ｄｅｎｔａｔｏｒｕｂｒａｌｐａｌｌｉｄｏｌｕｙｓｉａｎ）、および筋緊張性ジストロフィなど）、ならびに海綿状脳症（遺伝性クロイツフェルト・ヤコブ病（プリオンタンパク質プロセシング欠損による）など）、ファブリー病、ゲルストマン・シュトロイスラー・シャインカー症候群、ＣＯＰＤ、眼乾燥疾患、シェーグレン病、骨粗鬆症、骨減少症、ゴーラム症候群、塩素チャネル病（先天性筋強直症（トムソン型およびベッカー型）、バーター症候群ＩＩＩ型、デント病、癲癇、驚愕過剰症、リソソーム蓄積症、アンジェルマン症候群、および原発性線毛ジスキネジア（ＰＣＤ）など）、線毛の構造および／または機能の遺伝性障害を示す用語（内蔵逆位を伴うＰＣＤ（カルタゲナー症候群としても公知）、内蔵逆位を伴わないＰＣＤ、および毛様体無形成を含む）から選択される、項目３５に記載の方法。
（項目３７）
前記ＣＦＴＲ媒介疾患が、嚢胞性線維症、ＣＯＰＤ、気腫、眼乾燥疾患または骨粗鬆症である、項目３６に記載の方法。
（項目３８）
前記ＣＦＴＲ媒介疾患が嚢胞性線維症である、項目３７に記載の方法。
（項目３９）
前記患者が、ヒトＣＦＴＲの１つまたは複数の以下の変異：△Ｆ５０８、Ｒ１１７ＨおよびＧ５５１Ｄを有する、項目３８に記載の方法。
【誤訳訂正３】
【訂正対象書類名】明細書
【訂正対象項目名】０３０６
【訂正方法】変更
【訂正の内容】
【０３０６】
ＩＶ．薬学的製剤の投与
別の態様では、本発明はまた、患者の疾患を処置するかまたはその重症度を低減する方法であって、本明細書中に定義の薬学的組成物の１つを該患者に投与する工程を含み、前記疾患が、嚢胞性線維症、喘息、喫煙誘導性ＣＯＰＤ、慢性気管支炎、鼻副鼻腔炎、便秘、膵炎、膵機能不全、先天性両側精管欠損症（ＣＢＡＶＤ）に起因する男性不妊症、軽度肺疾患、特発性膵炎、アレルギー性気管支肺アスペルギルス症（ＡＢＰＡ）、肝疾患、遺伝性気腫、遺伝性ヘモクロマトーシス、凝固−繊維素溶解欠乏症（例えば、プロテインＣ欠乏症など）、１型遺伝性血管浮腫、脂質プロセシング欠損症（例えば、家族性高コレステロール血症など）、１型カイロミクロン血症、無βリポタンパク質血症、リソソーム蓄積症（例えば、Ｉ細胞病／偽ハーラーなど）、ムコ多糖沈着症、サンドホフ／テイ・サックス、クリグラー・ナジャーＩＩ型、多腺性内分泌障害／高インスリン血症、真性糖尿病、ラロン型小人症、ミエロペルオキシダーゼ欠損症、原発性副甲状腺機能低下症、黒色腫、グリカノーシスＣＤＧ１型、先天性甲状腺機能亢進症、骨形成不全症、遺伝性低フィブリノゲン血症、ＡＣＴ欠損症、尿崩症（ＤＩ）、神経下垂体性ＤＩ、腎性ＤＩ、シャルコー・マリー・トゥース症候群、ペリツェーウス・メルツバッヒャー病、神経変性疾患（例えば、アルツハイマー病、パーキンソン病、筋萎縮性側索硬化症、進行性核上麻痺、ピック病など）、いくつかのポリグルタミン神経障害（例えば、ハンチントン病、脊髄小脳性運動失調症Ｉ型、球脊髄性筋萎縮症、歯状核赤核淡蒼球ルイ体萎縮症（ｄｅｎｔａｔｏｒｕｂｒａｌｐａｌｌｉｄｏｌｕｙｓｉａｎ）、および筋緊張性ジストロフィなど）、ならびに海綿状脳症（例えば、遺伝性クロイツフェルト・ヤコブ病（プリオンタンパク質プロセシング欠損による）など）、ファブリー病、ゲルストマン・シュトロイスラー・シャインカー症候群、ＣＯＰＤ、眼乾燥疾患、シェーグレン病、骨粗鬆症、骨減少症、骨治癒および骨成長（骨修復、骨再生、骨吸収低減および骨沈着増加を含む）、ゴーラム症候群、塩素チャネル病（例えば、先天性筋強直症（トムソン型およびベッカー型）、バーター症候群ＩＩＩ型、デント病、癲癇、驚愕過剰症、リソソーム蓄積症、アンジェルマン症候群、および原発性線毛ジスキネジア（ＰＣＤ）など）、線毛の構造および／または機能の遺伝性障害を示す用語（内蔵逆位を伴うＰＣＤ（カルタゲナー症候群としても公知）、内蔵逆位を伴わないＰＣＤ、および毛様体無形成を含む）から選択される方法を提供する。