【誤訳訂正書】
【提出日】平成25年11月5日(2013.11.5)
【誤訳訂正１】
【訂正対象書類名】特許請求の範囲
【訂正対象項目名】全文
【訂正方法】変更
【訂正の内容】
【特許請求の範囲】
【請求項１】
式ＸＶＩを有するテトラヒドロピランヌクレオシド類似体。
【化１】
2010536792.tif 000001
［式中、
Ｂｘは、複素環式塩基部分であり、
Ｔ５は、ヒドロキシル保護基であり、
Ｌ１は、Ｈ、ハロゲン、Ｃ１〜Ｃ６アルキルまたは置換Ｃ１〜Ｃ６アルキルであり、
Ｚ１は、Ｏ−またはＯＥ１であり、
Ｚ２は、ＯＨ、ＯＥ１またはＮ（Ｅ１）（Ｅ２）であり、
各Ｅ１およびＥ２は、独立に、アルキルまたは置換アルキルであり、
ｑ１、ｑ２、ｑ３、ｑ４、ｑ５、ｑ６およびｑ７は、それぞれ独立に、Ｈ、Ｃ１〜Ｃ６アルキル、置換Ｃ１〜Ｃ６アルキル、Ｃ２〜Ｃ６アルケニル、置換Ｃ２〜Ｃ６アルケニル、Ｃ２〜Ｃ６アルキニルまたは置換Ｃ２〜Ｃ６アルキニルであり、
各置換された基は、ハロゲン、ＯＪ１、ＮＪ１Ｊ２、ＳＪ１、Ｎ３、ＯＣ（＝Ｘ）Ｊ１、ＯＣ（＝Ｘ）ＮＪ１Ｊ２、ＮＪ３Ｃ（＝Ｘ）ＮＪ１Ｊ２およびＣＮから独立に選択される１つまたは複数の場合によって保護された置換基を含み、各Ｊ１、Ｊ２およびＪ３は、独立に、ＨまたはＣ１〜Ｃ６アルキルであり、Ｘは、Ｏ、ＳまたはＮＪ１である。］
【請求項２】
ｑ１、ｑ２、ｑ３、ｑ４、ｑ５、ｑ６およびｑ７がそれぞれＨである、請求項１に記載のテトラヒドロピランヌクレオシド類似体。
【請求項３】
ｑ１、ｑ２、ｑ３、ｑ４、ｑ５、ｑ６およびｑ７の少なくとも１つがＨ以外である、請求項１に記載のテトラヒドロピランヌクレオシド類似体。
【請求項４】
ｑ１、ｑ２、ｑ３、ｑ４、ｑ５、ｑ６およびｑ７の少なくとも１つがメチルである、請求項１または３のいずれか一項に記載のテトラヒドロピランヌクレオシド類似体。
【請求項５】
Ｂｘが、ウラシル、５−チアゾロ−ウラシル、２−チオ−ウラシル、５−プロピニル−ウラシル、チミン、２’−チオ−チミン、シトシン、５−メチルシトシン、５−チアゾロ−シトシン、５−プロピニル−シトシン、アデニン、グアニン、２，６−ジアミノプリン、１Ｈ−ピリミド［５，４−ｂ］［１，４ベンゾオキサジン−２（３Ｈ）−オン）、１Ｈ−ピリミド［５，４−ｂ］［１，４］ベンゾチアジン−２（３Ｈ）−オン］、９−（２−アミノエトキシ）−Ｈ−ピリミド［５，４−ｂ］［１，４］ベンゾオキサジン−２（３Ｈ）−オン、２Ｈ−ピリミド［４，５−ｂ］インドール−２−オンまたはＨ−ピリド［３’，２’：４，５］ピロロ［２，３−ｄ］ピリミジン−２−オンである、請求項１から４のいずれか一項に記載のテトラヒドロピランヌクレオシド類似体。
【請求項６】
Ｂｘが、ウラシル、チミン、シトシン、５−メチルシトシン、２，６−ジアミノプリン、アデニンまたはグアニンである、請求項１から５のいずれか一項に記載のテトラヒドロピランヌクレオシド類似体。
【請求項７】
Ｔ５が、アセチル、ｔ−ブチル、ｔ−ブトキシメチル、メトキシメチル、テトラヒドロピラニル、１−エトキシエチル、１−（２−クロロエトキシ）エチル、２−トリメチルシリルエチル、ｐ−クロロフェニル、２，４−ジニトロフェニル、ベンジル、ベンゾイル、ｐ−フェニルベンゾイル、２，６−ジクロロベンジル、ジフェニルメチル、ｐ−ニトロベンジル、トリフェニルメチル（トリチル）、４−メトキシトリチル、４，４’−ジメトキシトリチル、トリメチルシリル、トリエチルシリル、ｔ−ブチルジメチルシリル、ｔ−ブチルジフェニルシリル、トリフェニルシリル、トリイソプロピルシリル、ベンゾイルホルメート、クロロアセチル、トリクロロアセチル、トリフルオロアセチル、ピバロイル、９−フルオレニルメチルカーボネート、メシレート、トシレート、トリフレート、トリチル、モノメトキシトリチル、ジメトキシトリチル、トリメトキシトリチルまたは置換ピキシルである、請求項１から６のいずれか一項に記載のテトラヒドロピランヌクレオシド類似体。
【請求項８】
Ｔ５が、アセチル、ベンジル、ｔ−ブチルジメチルシリル、ｔ−ブチルジフェニルシリルまたはジメトキシトリチルである、請求項１から７のいずれか一項に記載のテトラヒドロピランヌクレオシド類似体。
【請求項９】
Ｌ１がＦである、請求項１から８のいずれか一項に記載のテトラヒドロピランヌクレオシド類似体。
【請求項１０】
Ｌ１がＨである、請求項１から８のいずれか一項に記載のテトラヒドロピランヌクレオシド類似体。
【請求項１１】
Ｚ１がＯ−であり、Ｚ２がＯＨである、請求項１から１０のいずれか一項に記載のテトラヒドロピランヌクレオシド類似体。
【請求項１２】
Ｚ１がＯ（ＣＨ２）２ＣＮであり、Ｚ２がＮ［ＣＨ（ＣＨ３）２］２であり、Ｔ５が４，４’−ジメトキシトリチルである、請求項１から１０のいずれか一項に記載のテトラヒドロピランヌクレオシド類似体。
【請求項１３】
式ＸＶＩＩを有する、請求項１から８または１０から１２のいずれか一項に記載のテトラヒドロピランヌクレオシド類似体。
【化２】
2010536792.tif 000002
【請求項１４】
式ＸＶＩＩを有する、請求項１に記載のテトラヒドロピランヌクレオシド類似体。
【化３】
2010536792.tif 000003
［式中、
ｑ１、ｑ２、ｑ３、ｑ４、ｑ５、ｑ６およびｑ７が、それぞれＨであり、
Ｂｘが、ウラシル、チミン、シトシン、５−メチルシトシン、２，６−ジアミノプリン、アデニンまたはグアニンであり、
Ｔ５が、４，４’−ジメトキシトリチルであり、
Ｚ１が、Ｏ（ＣＨ２）２ＣＮであり、
Ｚ２が、Ｎ［ＣＨ（ＣＨ３）２］２である。］
【請求項１５】
式ＸＶＩＩを有する、請求項１に記載のテトラヒドロピランヌクレオシド類似体。
【化４】
2010536792.tif 000004
［式中、
ｑ１、ｑ２、ｑ３、ｑ４、ｑ５、ｑ６およびｑ７の少なくとも１つが、メチルであり、
Ｂｘが、ウラシル、チミン、シトシン、５−メチルシトシン、２，６−ジアミノプリン、アデニンまたはグアニンであり、
Ｔ５が、４，４’−ジメトキシトリチルであり、
Ｚ１が、Ｏ（ＣＨ２）２ＣＮであり、
Ｚ２が、Ｎ［ＣＨ（ＣＨ３）２］２である。］
【請求項１６】
少なくとも１つの式Ｘのテトラヒドロピランヌクレオシド類似体を含むオリゴマー化合物であって、
【化５】
2010536792.tif 000005
［前記少なくとも１つの式Ｘのテトラヒドロピランヌクレオシド類似体のそれぞれについて独立に、式中、
Ｂｘは、複素環式塩基部分であり、
Ｔ３およびＴ４は、それぞれ独立に、テトラヒドロピランヌクレオシド類似体をオリゴマー化合物に結合させるヌクレオシド間結合基であるか、あるいはＴ３およびＴ４の１つはテトラヒドロピランヌクレオシド類似体をオリゴマー化合物に結合させるヌクレオシド間結合基であり、Ｔ３およびＴ４の他の１つはＨ、ヒドロキシル保護基、結合されたコンジュゲート基または５’もしくは３’末端基であり、
ｑ１、ｑ２、ｑ３、ｑ４、ｑ５、ｑ６およびｑ７は、それぞれ独立に、Ｈ、Ｃ１〜Ｃ６アルキル、置換Ｃ１〜Ｃ６アルキル、Ｃ２〜Ｃ６アルケニル、置換Ｃ２〜Ｃ６アルケニル、Ｃ２〜Ｃ６アルキニルまたは置換Ｃ２〜Ｃ６アルキニルであり、
Ｒ１およびＲ２の１つは、フルオロであり、Ｒ１およびＲ２の他の１つは、Ｈ、ハロゲン、Ｃ１〜Ｃ６アルキルまたは置換Ｃ１〜Ｃ６アルキルであり、
各置換された基は、ハロゲン、ＯＪ１、ＮＪ１Ｊ２、ＳＪ１、Ｎ３、ＯＣ（＝Ｘ）Ｊ１、ＯＣ（＝Ｘ）ＮＪ１Ｊ２、ＮＪ３Ｃ（＝Ｘ）ＮＪ１Ｊ２およびＣＮから独立に選択される１つまたは複数の場合によって保護された置換基を含み、Ｘは、Ｏ、ＳまたはＮＪ１であり、各Ｊ１、Ｊ２およびＪ３は、独立に、ＨまたはＣ１〜Ｃ６アルキルである］、
前記オリゴマー化合物は、ヌクレオシド間結合基により結合された８個〜４０個のモノマーサブユニットを含み、少なくとも１つのヌクレオシド間結合基は、ホスホロチオエートヌクレオシド間結合基であるオリゴマー化合物。
【請求項１７】
少なくとも２つの式Ｘのテトラヒドロピランヌクレオシド類似体を含む、請求項１６に記載のオリゴマー化合物。
【請求項１８】
ホスホロチオエートヌクレオシド間結合基により結合されている少なくとも２つの隣接する式Ｘのテトラヒドロピランヌクレオシド類似体を含む、請求項１６または１７のいずれか一項に記載のオリゴマー化合物。
【請求項１９】
少なくとも１つのβ−Ｄ−２’−デオキシリボヌクレオシドを含む、請求項１６から１８のいずれか一項に記載のオリゴマー化合物。
【請求項２０】
ホスホロチオエートヌクレオシド間結合基により、式Ｘのテトラヒドロピランヌクレオシド類似体に結合されている少なくとも１つのβ−Ｄ−２’−デオキシリボヌクレオシドを含む、請求項１６から１９のいずれか一項に記載のオリゴマー化合物。
【請求項２１】
２個〜５個の隣接する式Ｘのテトラヒドロピランヌクレオシド類似体の少なくとも１つの領域を含む、請求項１６から２０のいずれか一項に記載のオリゴマー化合物。
【請求項２２】
β−Ｄ−リボヌクレオシドおよびβ−Ｄ−２’−デオキシリボヌクレオシド以外の１個
〜５個の隣接するモノマーサブユニットの少なくとも１つの追加の領域をさらに含み、該追加の領域は、前記少なくとも１つの領域から少なくとも１つのβ−Ｄ−２’−デオキシリボヌクレオシドにより分離されている、請求項２１に記載のオリゴマー化合物。
【請求項２３】
少なくとも２つの領域を含み、各領域が１個〜５個の隣接する式Ｘのテトラヒドロピランヌクレオシド類似体を有し、前記２つの領域が少なくとも１つのモノマーサブユニットにより分離されており、各モノマーサブユニットが独立にヌクレオシドまたは修飾ヌクレオシドである、請求項１６に記載のオリゴマー化合物。
【請求項２４】
式Ｘの隣接するテトラヒドロピランヌクレオシド類似体の前記少なくとも２つの領域の１つが５’末端に位置し、式Ｘの隣接するテトラヒドロピランヌクレオシド類似体の前記少なくとも２つの領域の他方が３’末端に位置し、前記２つの領域が、６個〜１８個のモノマーサブユニットを含む内部領域により分離されており、各モノマーサブユニットが独立にヌクレオシドまたは修飾ヌクレオシドである、オリゴマー化合物を含む、請求項２３に記載のオリゴマー化合物。
【請求項２５】
少なくとも１つのヌクレオシド間結合基がホスホジエステルヌクレオシド間結合基である、請求項１６から２４のいずれか一項に記載のオリゴマー化合物。
【請求項２６】
各ヌクレオシド間結合基がホスホロチオエートヌクレオシド間結合基である、請求項１６から２４のいずれか一項に記載のオリゴマー化合物。
【請求項２７】
式Ｘの各テトラヒドロピランヌクレオシド類似体について、ｑ１、ｑ２、ｑ３、ｑ４、ｑ５、ｑ６およびｑ７が、それぞれＨである、請求項１６から２６のいずれか一項に記載のオリマー化合物。
【請求項２８】
式Ｘの各テトラヒドロピランヌクレオシド類似体について、ｑ１、ｑ２、ｑ３、ｑ４、ｑ５、ｑ６およびｑ７の少なくとも１つが、Ｈ以外である、請求項１６から２６のいずれか一項に記載のオリゴマー化合物。
【請求項２９】
式Ｘの各テトラヒドロピランヌクレオシド類似体について、ｑ１、ｑ２、ｑ３、ｑ４、ｑ５、ｑ６およびｑ７の少なくとも１つが、メチルである、請求項１６から２６のいずれか一項に記載のオリゴマー化合物。
【請求項３０】
式Ｘの各テトラヒドロピランヌクレオシド類似体が式ＸＩの立体配置を有する、請求項１６から２９のいずれか一項に記載のオリゴマー化合物。
【化６】
2010536792.tif 000006
【請求項３１】
各テトラヒドロピランヌクレオシド類似体が式ＸＩＩを有する、請求項１６から２７のいずれか一項に記載のオリゴマー化合物。
【化７】
2010536792.tif 000007
【請求項３２】
１０個〜２１個のモノマーサブユニットを含む、請求項１６から３１のいずれか一項に記載のオリゴマー化合物。
【請求項３３】
１２個〜１７個のモノマーサブユニットを含む、請求項１６から３１のいずれか一項に記載のオリゴマー化合物。
【請求項３４】
１３個〜１６個のモノマーサブユニットを含む、請求項１６から３１のいずれか一項に記載のオリゴマー化合物。
【請求項３５】
各モノマーサブユニットが、β−Ｄ−２’−デオキシリボヌクレオシドである、請求項２３または２４のいずれか一項に記載のオリゴマー化合物。
【請求項３６】
１０個〜２１個のモノマーサブユニットを含む、請求項３５に記載のオリゴマー化合物。
【請求項３７】
１２個〜１７個のモノマーサブユニットを含む、請求項３５に記載のオリゴマー化合物。
【請求項３８】
１３個〜１６個のモノマーサブユニットを含む、請求項３５に記載のオリゴマー化合物。
【請求項３９】
１もしくは複数個の細胞または組織を請求項１６から３８のいずれか一項に記載のオリゴマー化合物と接触させる工程を含む、ｉｎ ｖｉｔｒｏで遺伝子発現を抑制する方法。
【請求項４０】
請求項１６から３８のいずれか一項に記載のオリゴマー化合物を含み、１もしくは複数個の細胞、組織または動物における遺伝子発現を抑制するための医薬組成物。
【請求項４１】
請求項１６から３８のいずれか一項に記載のオリゴマー化合物を含む、医薬。
【誤訳訂正２】
【訂正対象書類名】明細書
【訂正対象項目名】００２２
【訂正方法】変更
【訂正の内容】
【００２２】
【化３】
2010536792.tif 000008
のテトラヒドロピランヌクレオシド類似体を含むオリゴマー化合物を提供し、
前記少なくとも１つの式Ｘのテトラヒドロピランヌクレオシド類似体のそれぞれについて独立に、式中、
Ｂｘは、複素環式塩基部分であり、
Ｔ３およびＴ４は、それぞれ独立に、テトラヒドロピランヌクレオシド類似体をオリゴマー化合物に結合させるヌクレオシド間結合基であるか、あるいはＴ３およびＴ４の１つはテトラヒドロピランヌクレオシド類似体をオリゴマー化合物に結合させるヌクレオシド間結合基であり、Ｔ３およびＴ４の他の１つはＨ、ヒドロキシル保護基、結合されたコンジュゲート基または５’もしくは３’末端基であり、
ｑ１、ｑ２、ｑ３、ｑ４、ｑ５、ｑ６およびｑ７は、それぞれ独立に、Ｈ、Ｃ１〜Ｃ６アルキル、置換Ｃ１〜Ｃ６アルキル、Ｃ２〜Ｃ６アルケニル、置換Ｃ２〜Ｃ６アルケニル、Ｃ２〜Ｃ６アルキニルまたは置換Ｃ２〜Ｃ６アルキニルであり、
Ｒ１およびＲ２の１つは、フルオロであり、Ｒ１およびＲ２の他の１つは、Ｈ、ハロゲン、Ｃ１〜Ｃ６アルキルまたは置換Ｃ１〜Ｃ６アルキルであり、
各置換された基は、ハロゲン、ＯＪ１、ＮＪ１Ｊ２、ＳＪ１、Ｎ３、ＯＣ（＝Ｘ）Ｊ１、ＯＣ（＝Ｘ）ＮＪ１Ｊ２、ＮＪ３Ｃ（＝Ｘ）ＮＪ１Ｊ２およびＣＮから独立に選択される１つまたは複数の場合によって保護された置換基を含み、Ｘは、Ｏ、ＳまたはＮＪ１であり、各Ｊ１、Ｊ２およびＪ３は、独立に、ＨまたはＣ１〜Ｃ６アルキルであり、
前記オリゴマー化合物は、ヌクレオシド間結合基により結合された約８個〜約４０個のモノマーサブユニットを含み、少なくとも１つのヌクレオシド間結合基は、ホスホロチオエートヌクレオシド間結合基である。
【誤訳訂正３】
【訂正対象書類名】明細書
【訂正対象項目名】００３３
【訂正方法】変更
【訂正の内容】
【００３３】
特定の実施形態において、長さが約１０個〜約２１個のモノマーサブユニットを含むオリゴマー化合物を提供する。特定の実施形態において、長さが約１０個〜約１６個のモノマーサブユニットを含むオリゴマー化合物を提供する。特定の実施形態において、長さが約１０個〜約１４個のモノマーサブユニットを含むオリゴマー化合物を提供する。特定の実施形態において、含むという用語は、ヒドロキシル保護基などの保護基、場合によって結合されたコンジュゲート基、５’および／または３’末端基および／または他の置換基などであるが、これらに限定されない、オリゴマー化合物に通常加えられる追加の置換基を規定するためにのみ含める。
【誤訳訂正４】
【訂正対象書類名】明細書
【訂正対象項目名】００３５
【訂正方法】変更
【訂正の内容】
【００３５】
【化６】
2010536792.tif 000009
の少なくとも２つのテトラヒドロピランヌクレオシド類似体を含むオリゴマー化合物を提供し、
式ＸＩＩＩの前記テトラヒドロピランヌクレオシド類似体のそれぞれについて独立に、式中、
Ｂｘは、複素環式塩基部分であり、
Ｔ３およびＴ４は、それぞれ独立に、テトラヒドロピランヌクレオシド類似体をオリゴマー化合物に結合させるヌクレオシド間結合基であるか、あるいはＴ３およびＴ４の１つはテトラヒドロピランヌクレオシド類似体をオリゴマー化合物に結合させるヌクレオシド間結合基であり、Ｔ３およびＴ４の他の１つはＨ、ヒドロキシル保護基、結合されたコンジュゲート基または５’もしくは３’末端基であり、
ｑ１、ｑ２、ｑ３、ｑ４、ｑ５、ｑ６およびｑ７は、それぞれ独立に、Ｈ、Ｃ１〜Ｃ６アルキル、置換Ｃ１〜Ｃ６アルキル、Ｃ２〜Ｃ６アルケニル、置換Ｃ２〜Ｃ６アルケニル、Ｃ２〜Ｃ６アルキニルまたは置換Ｃ２〜Ｃ６アルキニルであり、
Ｒ３およびＲ４は、それぞれ独立に、Ｈ、ヒドロキシル、ハロゲン、Ｃ１〜Ｃ６アルキル、置換Ｃ１〜Ｃ６アルキル、Ｃ１〜Ｃ６アルコキシまたは置換Ｃ１〜Ｃ６アルコキシであり、
各置換された基は、ハロゲン、ＯＪ１、ＮＪ１Ｊ２、ＳＪ１、Ｎ３、ＯＣ（＝Ｘ）Ｊ１、ＯＣ（＝Ｘ）ＮＪ１Ｊ２、ＮＪ３Ｃ（＝Ｘ）ＮＪ１Ｊ２およびＣＮから独立に選択される１つまたは複数の場合によって保護された置換基を含み、Ｘは、Ｏ、ＳまたはＮＪ１であり、各Ｊ１、Ｊ２およびＪ３は、独立に、ＨまたはＣ１〜Ｃ６アルキルであり、
前記オリゴマー化合物は、約８個〜約４０個のモノマーサブユニットを含み、
式ＸＩＩＩのテトラヒドロピランヌクレオシド類似体の少なくとも２つは、ホスホロチオエートヌクレオシド間結合基により結合されている。
【誤訳訂正５】
【訂正対象書類名】明細書
【訂正対象項目名】００４７
【訂正方法】変更
【訂正の内容】
【００４７】
特定の実施形態において、長さが約１０個〜約２１個のモノマーサブユニットを含むオリゴマー化合物を提供する。特定の実施形態において、長さが約１０〜約１６個のモノマーサブユニットを含むオリゴマー化合物を提供する。特定の実施形態において、長さが約１０個〜約１４個のモノマーサブユニットを含むオリゴマー化合物を提供する。特定の実施形態において、含むという用語は、ヒドロキシル保護基などの保護基、場合によって結合されたコンジュゲート基、５’および／または３’末端基および／または他の置換基などであるが、これらに限定されない、オリゴマー化合物に通常加えられる追加の置換基を規定するためにのみ含める。
【誤訳訂正６】
【訂正対象書類名】明細書
【訂正対象項目名】００６３
【訂正方法】変更
【訂正の内容】
【００６３】
【化１２】
2010536792.tif 000010
のテトラヒドロピランヌクレオシド類似体を含むオリゴマー化合物を提供し、
前記少なくとも１つの式ＩＩＩのテトラヒドロピランヌクレオシド類似体のそれぞれについて独立に、式中、
Ｂｘは、複素環式塩基部分であり、
Ｔ３およびＴ４は、それぞれ独立に、テトラヒドロピランヌクレオシド類似体をオリゴマー化合物に結合させるヌクレオシド間結合基であるか、あるいはＴ３およびＴ４の１つはテトラヒドロピランヌクレオシド類似体をオリゴマー化合物に結合させるヌクレオシド間結合基であり、Ｔ３およびＴ４の他の１つはＨ、ヒドロキシル保護基、結合されたコンジュゲート基または５’もしくは３’末端基であり、
ｑ１、ｑ２、ｑ３、ｑ４、ｑ５、ｑ６およびｑ７は、それぞれ独立に、Ｈ、Ｃ１〜Ｃ６アルキル、置換Ｃ１〜Ｃ６アルキル、Ｃ２〜Ｃ６アルケニル、置換Ｃ２〜Ｃ６アルケニル、Ｃ２〜Ｃ６アルキニルまたは置換Ｃ２〜Ｃ６アルキニルであり、
Ｒ１およびＲ２の１つは、フルオロであり、Ｒ１およびＲ２の他の１つは、Ｈ、ハロゲン、Ｃ１〜Ｃ６アルキルまたは置換Ｃ１〜Ｃ６アルキルであり、
各置換された基は、ハロゲン、ＯＪ１、ＮＪ１Ｊ２、ＳＪ１、Ｎ３、ＯＣ（＝Ｘ）Ｊ１、ＯＣ（＝Ｘ）ＮＪ１Ｊ２、ＮＪ３Ｃ（＝Ｘ）ＮＪ１Ｊ２およびＣＮから独立に選択される１つまたは複数の場合によって保護された置換基を含み、各Ｊ１、Ｊ２およびＪ３は、独立に、ＨまたはＣ１〜Ｃ６アルキルであり、Ｘは、Ｏ、ＳまたはＮＪ１であり、
前記オリゴマー化合物は、約８個〜約４０個のモノマーサブユニットを含む。
【誤訳訂正７】
【訂正対象書類名】明細書
【訂正対象項目名】００６６
【訂正方法】変更
【訂正の内容】
【００６６】
特定の実施形態において、Ｔ３およびＴ４の少なくとも１つは、結合されたコンジュゲート基である。
【誤訳訂正８】
【訂正対象書類名】明細書
【訂正対象項目名】００７０
【訂正方法】変更
【訂正の内容】
【００７０】
【化１３】
2010536792.tif 000011
に示す立体配置を有し、
式中、
Ｂｘは、複素環式塩基部分であり、
Ｔ３およびＴ４は、それぞれ独立に、テトラヒドロピランヌクレオシド類似体をオリゴマー化合物に結合させるヌクレオシド間結合基であるか、あるいはＴ３およびＴ４の１つは、テトラヒドロピランヌクレオシド類似体をオリゴマー化合物に結合させるヌクレオシド間結合基であり、Ｔ３およびＴ４の他の１つは、Ｈ、ヒドロキシル保護基、結合されたコンジュゲート基または５’もしくは３’末端基であり、
ｑ１、ｑ２、ｑ３、ｑ４、ｑ５、ｑ６およびｑ７は、それぞれ独立に、Ｈ、Ｃ１〜Ｃ６アルキル、置換Ｃ１〜Ｃ６アルキル、Ｃ２〜Ｃ６アルケニル、置換Ｃ２〜Ｃ６アルケニル、Ｃ２〜Ｃ６アルキニルまたは置換Ｃ２〜Ｃ６アルキニルであり、
Ｒ１およびＲ２の１つは、フルオロであり、Ｒ１およびＲ２の他の１つは、Ｈ、ハロゲン、Ｃ１〜Ｃ６アルキルまたは置換Ｃ１〜Ｃ６アルキルであり、
各置換された基は、ハロゲン、ＯＪ１、ＮＪ１Ｊ２、ＳＪ１、Ｎ３、ＯＣ（＝Ｘ）Ｊ１、ＯＣ（＝Ｘ）ＮＪ１Ｊ２、ＮＪ３Ｃ（＝Ｘ）ＮＪ１Ｊ２およびＣＮから独立に選択される１つまたは複数の場合によって保護された置換基を含み、各Ｊ１、Ｊ２およびＪ３は、独立に、ＨまたはＣ１〜Ｃ６アルキルであり、Ｘは、Ｏ、ＳまたはＮＪ１であり、
前記オリゴマー化合物は、約８個〜約４０個のモノマーサブユニット、修飾ヌクレオシドおよびまたはテトラヒドロピランヌクレオシド類似体を含む。
【誤訳訂正９】
【訂正対象書類名】明細書
【訂正対象項目名】００８６
【訂正方法】変更
【訂正の内容】
【００８６】
【化１８】
2010536792.tif 000012
のテトラヒドロピランヌクレオシド類似体を含むオリゴマー化合物を提供し、
式Ｖの前記テトラヒドロピランヌクレオシド類似体のそれぞれについて、独立に、式中、
Ｂｘは、複素環式塩基部分であり、
Ｔ３およびＴ４は、それぞれ独立に、テトラヒドロピランヌクレオシド類似体をオリゴマー化合物に結合させるヌクレオシド間結合基であるか、あるいはＴ３およびＴ４の１つはテトラヒドロピランヌクレオシド類似体をオリゴマー化合物に結合させるヌクレオシド間結合基であり、Ｔ３およびＴ４の他の１つはＨ、ヒドロキシル保護基、結合されたコンジュゲート基または５’もしくは３’末端基であり、
ｑ１、ｑ２、ｑ３、ｑ４、ｑ５、ｑ６およびｑ７は、それぞれ独立に、Ｈ、Ｃ１〜Ｃ６アルキル、置換Ｃ１〜Ｃ６アルキル、Ｃ２〜Ｃ６アルケニル、置換Ｃ２〜Ｃ６アルケニル、Ｃ２〜Ｃ６アルキニルまたは置換Ｃ２〜Ｃ６アルキニルであり、
Ｒ３およびＲ４は、それぞれ独立に、Ｈ、ヒドロキシル、フルオロ、Ｃ１〜Ｃ６アルキル、置換Ｃ１〜Ｃ６アルキル、Ｃ１〜Ｃ６アルコキシまたは置換Ｃ１〜Ｃ６アルコキシであり、
各置換された基は、ハロゲン、ＯＪ１、ＮＪ１Ｊ２、ＳＪ１、Ｎ３、ＯＣ（＝Ｘ）Ｊ１、ＯＣ（＝Ｘ）ＮＪ１Ｊ２、ＮＪ３Ｃ（＝Ｘ）ＮＪ１Ｊ２およびＣＮから独立に選択される１つまたは複数の場合によって保護された置換基を含み、各Ｊ１、Ｊ２およびＪ３は、独立に、ＨまたはＣ１〜Ｃ６アルキルであり、Ｘは、Ｏ、ＳまたはＮＪ１であり、
前記オリゴマー化合物は、約８個〜約４０個のモノマーサブユニットを含み、
前記少なくとも２つの隣接するテトラヒドロピランヌクレオシド類似体の少なくとも２つは、ホスホジエステルヌクレオシド間結合基以外のヌクレオシド間結合基により結合されている。
【誤訳訂正１０】
【訂正対象書類名】明細書
【訂正対象項目名】００８９
【訂正方法】変更
【訂正の内容】
【００８９】
特定の実施形態において、Ｔ３およびＴ４の少なくとも１つが結合されたコンジュゲート基である、少なくとも２つの隣接する式Ｖのテトラヒドロピランヌクレオシド類似体を含み、前記少なくとも２つの隣接するテトラヒドロピランヌクレオシド類似体の少なくとも２つが、ホスホジエステルヌクレオシド間結合基以外のヌクレオシド間結合基により結合されている、オリゴマー化合物を提供する。特定の実施形態において、前記少なくとも２つの隣接するテトラヒドロピランヌクレオシド類似体の少なくとも２つは、ホスホロチオエートヌクレオシド間結合基により結合されている。特定の実施形態において、前記少なくとも２つの隣接するテトラヒドロピランヌクレオシド類似体の少なくとも２つは、リン含有ヌクレオシド間結合基により結合されている。特定の実施形態において、前記少なくとも２つの隣接するテトラヒドロピランヌクレオシド類似体の少なくとも２つは、リン非含有ヌクレオシド間結合基により結合されている。特定の実施形態において、前記少なくとも２つの隣接するテトラヒドロピランヌクレオシド類似体の少なくとも２つは、中性ヌクレオシド間結合基により結合されている。特定の実施形態において、各ヌクレオシド間結合基は、独立にホスホジエステルまたはホスホロチオエートヌクレオシド間結合基である。特定の実施形態において、各ヌクレオシド間結合基は、ホスホロチオエートヌクレオシド間結合基である。
【誤訳訂正１１】
【訂正対象書類名】明細書
【訂正対象項目名】００９２
【訂正方法】変更
【訂正の内容】
【００９２】
【化１９】
2010536792.tif 000013
に示す立体配置を有する、オリゴマー化合物を提供し、
式中、
Ｂｘは、複素環式塩基部分であり、
Ｔ３およびＴ４は、それぞれ独立に、テトラヒドロピランヌクレオシド類似体をオリゴマー化合物に結合させるヌクレオシド間結合基であるか、あるいはＴ３およびＴ４の１つは、テトラヒドロピランヌクレオシド類似体をオリゴマー化合物に結合させるヌクレオシド間結合基であり、Ｔ３およびＴ４の他の１つは、Ｈ、ヒドロキシル保護基、結合されたコンジュゲート基または５’もしくは３’末端基であり、
ｑ１、ｑ２、ｑ３、ｑ４、ｑ５、ｑ６およびｑ７は、それぞれ独立に、Ｈ、Ｃ１〜Ｃ６アルキル、置換Ｃ１〜Ｃ６アルキル、Ｃ２〜Ｃ６アルケニル、置換Ｃ２〜Ｃ６アルケニル、Ｃ２〜Ｃ６アルキニルまたは置換Ｃ２〜Ｃ６アルキニルであり、
Ｒ３およびＲ４は、それぞれ独立に、Ｈ、ヒドロキシル、フルオロ、Ｃ１〜Ｃ６アルキル、置換Ｃ１〜Ｃ６アルキル、Ｃ１〜Ｃ６アルコキシまたは置換Ｃ１〜Ｃ６アルコキシであり、
各置換された基は、ハロゲン、ＯＪ１、ＮＪ１Ｊ２、ＳＪ１、Ｎ３、ＯＣ（＝Ｘ）Ｊ１、ＯＣ（＝Ｘ）ＮＪ１Ｊ２、ＮＪ３Ｃ（＝Ｘ）ＮＪ１Ｊ２およびＣＮから独立に選択される１つまたは複数の場合によって保護された置換基を含み、各Ｊ１、Ｊ２およびＪ３は、独立に、ＨまたはＣ１〜Ｃ６アルキルであり、Ｘは、Ｏ、ＳまたはＮＪ１である。
【誤訳訂正１２】
【訂正対象書類名】明細書
【訂正対象項目名】００９６
【訂正方法】変更
【訂正の内容】
【００９６】
【化２０】
2010536792.tif 000014
に示す式および立体配置を有する、オリゴマー化合物を提供し、
式中、
Ｂｘは、複素環式塩基部分であり、
Ｔ３およびＴ４は、それぞれ独立に、テトラヒドロピランヌクレオシド類似体をオリゴマー化合物に結合させるヌクレオシド間結合基であるか、あるいはＴ３およびＴ４の１つは、テトラヒドロピランヌクレオシド類似体をオリゴマー化合物に結合させるヌクレオシド間結合基であり、Ｔ３およびＴ４の他の１つは、Ｈ、ヒドロキシル保護基、結合されたコンジュゲート基または５’もしくは３’末端基であり、
Ｒ４は、Ｈ、ヒドロキシル、フルオロまたはＯＣＨ３である。
【誤訳訂正１３】
【訂正対象書類名】明細書
【訂正対象項目名】０１００
【訂正方法】変更
【訂正の内容】
【０１００】
【化２１】
2010536792.tif 000015
の少なくとも１つのテトラヒドロピランヌクレオシド類似体を含む方法を提供し、
前記少なくとも１つの式Ｖのテトラヒドロピランヌクレオシド類似体のそれぞれについて独立に、式中、
Ｂｘは、複素環式塩基部分であり、
Ｔ３およびＴ４は、それぞれ独立に、テトラヒドロピランヌクレオシド類似体をオリゴマー化合物に結合させるヌクレオシド間結合基であるか、あるいはＴ３およびＴ４の１つは、テトラヒドロピランヌクレオシド類似体をオリゴマー化合物に結合させるヌクレオシド間結合基であり、Ｔ３およびＴ４の他の１つは、Ｈ、ヒドロキシル保護基、結合されたコンジュゲート基または５’もしくは３’末端基であり、
ｑ１、ｑ２、ｑ３、ｑ４、ｑ５、ｑ６およびｑ７は、それぞれ独立に、Ｈ、Ｃ１〜Ｃ６アルキル、置換Ｃ１〜Ｃ６アルキル、Ｃ２〜Ｃ６アルケニル、置換Ｃ２〜Ｃ６アルケニル、Ｃ２〜Ｃ６アルキニルまたは置換Ｃ２〜Ｃ６アルキニルであり、
Ｒ３およびＲ４は、それぞれ独立に、Ｈ、ヒドロキシル、フルオロ、Ｃ１〜Ｃ６アルキル、置換Ｃ１〜Ｃ６アルキル、Ｃ１〜Ｃ６アルコキシまたは置換Ｃ１〜Ｃ６アルコキシであり、
各置換された基は、ハロゲン、ＯＪ１、ＮＪ１Ｊ２、ＳＪ１、Ｎ３、ＯＣ（＝Ｘ）Ｊ１、ＯＣ（＝Ｘ）ＮＪ１Ｊ２、ＮＪ３Ｃ（＝Ｘ）ＮＪ１Ｊ２およびＣＮから独立に選択される１つまたは複数の場合によって保護された置換基を含み、各Ｊ１、Ｊ２およびＪ３は、独立に、ＨまたはＣ１〜Ｃ６アルキルであり、Ｘは、Ｏ、ＳまたはＮＪ１であり、
前記オリゴマー化合物は、約８個〜約４０個のモノマーサブユニットを含み、標的ＲＮＡと相補的である。
【誤訳訂正１４】
【訂正対象書類名】明細書
【訂正対象項目名】０１０６
【訂正方法】変更
【訂正の内容】
【０１０６】
【化２２】
2010536792.tif 000016
に示す立体配置を有する、方法を提供し、
式中、
Ｂｘは、複素環式塩基部分であり、
Ｔ３およびＴ４は、それぞれ独立に、テトラヒドロピランヌクレオシド類似体をオリゴマー化合物に結合させるヌクレオシド間結合基であるか、あるいはＴ３およびＴ４の１つは、テトラヒドロピランヌクレオシド類似体をオリゴマー化合物に結合させるヌクレオシド間結合基であり、Ｔ３およびＴ４の他の１つは、Ｈ、ヒドロキシル保護基、結合されたコンジュゲート基または５’もしくは３’末端基であり、
ｑ１、ｑ２、ｑ３、ｑ４、ｑ５、ｑ６およびｑ７は、それぞれ独立に、Ｈ、Ｃ１〜Ｃ６アルキル、置換Ｃ１〜Ｃ６アルキル、Ｃ２〜Ｃ６アルケニル、置換Ｃ２〜Ｃ６アルケニル、Ｃ２〜Ｃ６アルキニルまたは置換Ｃ２〜Ｃ６アルキニルであり、
Ｒ３およびＲ４は、それぞれ独立に、Ｈ、ヒドロキシル、フルオロ、Ｃ１〜Ｃ６アルキル、置換Ｃ１〜Ｃ６アルキル、Ｃ１〜Ｃ６アルコキシまたは置換Ｃ１〜Ｃ６アルコキシであり、
各置換された基は、ハロゲン、ＯＪ１、ＮＪ１Ｊ２、ＳＪ１、Ｎ３、ＯＣ（＝Ｘ）Ｊ１、ＯＣ（＝Ｘ）ＮＪ１Ｊ２、ＮＪ３Ｃ（＝Ｘ）ＮＪ１Ｊ２およびＣＮから独立に選択される１つまたは複数の場合によって保護された置換基を含み、各Ｊ１、Ｊ２およびＪ３は、独立に、ＨまたはＣ１〜Ｃ６アルキルであり、Ｘは、Ｏ、ＳまたはＮＪ１である。
【誤訳訂正１５】
【訂正対象書類名】明細書
【訂正対象項目名】０１１０
【訂正方法】変更
【訂正の内容】
【０１１０】
【化２３】
2010536792.tif 000017
に示す式および立体配置を有する方法を提供し、
式中、
Ｂｘは、複素環式塩基部分であり、
Ｔ３およびＴ４は、それぞれ独立に、テトラヒドロピランヌクレオシド類似体をオリゴマー化合物に結合させるヌクレオシド間結合基であるか、あるいはＴ３およびＴ４の１つは、テトラヒドロピランヌクレオシド類似体をオリゴマー化合物に結合させるヌクレオシド間結合基であり、Ｔ３およびＴ４の他の１つは、Ｈ、ヒドロキシル保護基、結合されたコンジュゲート基または５’もしくは３’末端基であり、
Ｒ４は、Ｈ、ヒドロキシル、フルオロまたはＯＣＨ３である。特定の実施形態において、Ｒ４は、Ｈである。特定の実施形態において、Ｒ４は、ヒドロキシルである。特定の実施形態において、Ｒ４は、ＯＣＨ３である。特定の実施形態において、Ｒ４は、フルオロである。
【誤訳訂正１６】
【訂正対象書類名】明細書
【訂正対象項目名】０１１２
【訂正方法】変更
【訂正の内容】
【０１１２】
【化２４】
2010536792.tif 000018
のテトラヒドロピランヌクレオシド類似体を含む方法を提供し、
式Ｖの前記テトラヒドロピランヌクレオシド類似体のそれぞれについて独立に、式中、
Ｂｘは、複素環式塩基部分であり、
Ｔ３およびＴ４は、それぞれ独立に、テトラヒドロピランヌクレオシド類似体をオリゴマー化合物に結合させるヌクレオシド間結合基であるか、あるいはＴ３およびＴ４の１つは、テトラヒドロピランヌクレオシド類似体をオリゴマー化合物に結合させるヌクレオシド間結合基であり、Ｔ３およびＴ４の他の１つは、Ｈ、ヒドロキシル保護基、結合されたコンジュゲート基または５’もしくは３’末端基であり、
ｑ１、ｑ２、ｑ３、ｑ４、ｑ５、ｑ６およびｑ７は、それぞれ独立に、Ｈ、Ｃ１〜Ｃ６アルキル、置換Ｃ１〜Ｃ６アルキル、Ｃ２〜Ｃ６アルケニル、置換Ｃ２〜Ｃ６アルケニル、Ｃ２〜Ｃ６アルキニルまたは置換Ｃ２〜Ｃ６アルキニルであり、
Ｒ３およびＲ４は、それぞれ独立に、Ｈ、ヒドロキシル、フルオロ、Ｃ１〜Ｃ６アルキル、置換Ｃ１〜Ｃ６アルキル、Ｃ１〜Ｃ６アルコキシまたは置換Ｃ１〜Ｃ６アルコキシであり、
各置換された基は、ハロゲン、ＯＪ１、ＮＪ１Ｊ２、ＳＪ１、Ｎ３、ＯＣ（＝Ｘ）Ｊ１、ＯＣ（＝Ｘ）ＮＪ１Ｊ２、ＮＪ３Ｃ（＝Ｘ）ＮＪ１Ｊ２およびＣＮから独立に選択される１つまたは複数の場合によって保護された置換基を含み、各Ｊ１、Ｊ２およびＪ３は、独立に、ＨまたはＣ１〜Ｃ６アルキルであり、Ｘは、Ｏ、ＳまたはＮＪ１であり、
前記オリゴマー化合物は、約８〜約４０個のモノマーサブユニットを含み、標的ＲＮＡと相補的であり、
前記２つの隣接するテトラヒドロピランヌクレオシド類似体の少なくとも２つは、ホスホジエステルヌクレオシド間結合基以外のヌクレオシド間結合基により結合されている。
特定の実施形態において、細胞は、動物に存在する。特定の実施形態において、細胞は、ヒトに存在する。特定の実施形態において、標的ＲＮＡは、ｍＲＮＡ、前ｍＲＮＡおよびマイクロＲＮＡから選択される。特定の実施形態において、標的ＲＮＡは、ｍＲＮＡである。特定の実施形態において、標的ＲＮＡは、ヒトｍＲＮＡである。特定の実施形態において、標的ＲＮＡを切断し、それにより、その機能を阻害する。
【誤訳訂正１７】
【訂正対象書類名】明細書
【訂正対象項目名】０１１７
【訂正方法】変更
【訂正の内容】
【０１１７】
【化２５】
2010536792.tif 000019
に示す立体配置を有し、
式中、
Ｂｘは、複素環式塩基部分であり、
Ｔ３およびＴ４は、それぞれ独立に、テトラヒドロピランヌクレオシド類似体をオリゴマー化合物に結合させるヌクレオシド間結合基であるか、あるいはＴ３およびＴ４の１つは、テトラヒドロピランヌクレオシド類似体をオリゴマー化合物に結合させるヌクレオシド間結合基であり、Ｔ３およびＴ４の他の１つは、Ｈ、ヒドロキシル保護基、結合されたコンジュゲート基または５’もしくは３’末端基であり、
ｑ１、ｑ２、ｑ３、ｑ４、ｑ５、ｑ６およびｑ７は、それぞれ独立に、Ｈ、Ｃ１〜Ｃ６アルキル、置換Ｃ１〜Ｃ６アルキル、Ｃ２〜Ｃ６アルケニル、置換Ｃ２〜Ｃ６アルケニル、Ｃ２〜Ｃ６アルキニルまたは置換Ｃ２〜Ｃ６アルキニルであり、
Ｒ３およびＲ４は、それぞれ独立に、Ｈ、ヒドロキシル、フルオロ、Ｃ１〜Ｃ６アルキル、置換Ｃ１〜Ｃ６アルキル、Ｃ１〜Ｃ６アルコキシまたは置換Ｃ１〜Ｃ６アルコキシであり、
各置換された基は、ハロゲン、ＯＪ１、ＮＪ１Ｊ２、ＳＪ１、Ｎ３、ＯＣ（＝Ｘ）Ｊ１、ＯＣ（＝Ｘ）ＮＪ１Ｊ２、ＮＪ３Ｃ（＝Ｘ）ＮＪ１Ｊ２およびＣＮから独立に選択される１つまたは複数の場合によって保護された置換基を含み、各Ｊ１、Ｊ２およびＪ３は、独立に、ＨまたはＣ１〜Ｃ６アルキルであり、Ｘは、Ｏ、ＳまたはＮＪ１である。
【誤訳訂正１８】
【訂正対象書類名】明細書
【訂正対象項目名】０１２１
【訂正方法】変更
【訂正の内容】
【０１２１】
【化２６】
2010536792.tif 000020
式中、
Ｂｘは、複素環式塩基部分であり、
Ｔ３およびＴ４は、それぞれ独立に、テトラヒドロピランヌクレオシド類似体をオリゴマー化合物に結合させるヌクレオシド間結合基であるか、あるいはＴ３およびＴ４の１つは、テトラヒドロピランヌクレオシド類似体をオリゴマー化合物に結合させるヌクレオシド間結合基であり、Ｔ３およびＴ４の他の１つは、Ｈ、ヒドロキシル保護基、結合されたコンジュゲート基または５’もしくは３’末端基であり、
Ｒ４は、Ｈ、ヒドロキシル、フルオロまたはＯＣＨ３である。特定の実施形態において、Ｒ４は、Ｈである。特定の実施形態において、Ｒ４は、ヒドロキシルである。特定の実施形態において、Ｒ４は、ＯＣＨ３である。特定の実施形態において、Ｒ４は、フルオロである。
【誤訳訂正１９】
【訂正対象書類名】明細書
【訂正対象項目名】０１２３
【訂正方法】変更
【訂正の内容】
【０１２３】
【化２７】
2010536792.tif 000021
のテトラヒドロピランヌクレオシド類似体を含むオリゴマー化合物と接触させる段階を含む、標的メッセンジャーＲＮＡを減少させる方法を提供し、
Ｂｘは、複素環式塩基部分であり、
Ｔ３およびＴ４は、それぞれ独立に、テトラヒドロピランヌクレオシド類似体をオリゴマー化合物に結合させるヌクレオシド間結合基であるか、あるいはＴ３およびＴ４の１つは、テトラヒドロピランヌクレオシド類似体をオリゴマー化合物に結合させるヌクレオシド間結合基であり、Ｔ３およびＴ４の他の１つは、Ｈ、ヒドロキシル保護基、結合されたコンジュゲート基または５’もしくは３’末端基であり、
ｑ１、ｑ２、ｑ３、ｑ４、ｑ５、ｑ６およびｑ７は、それぞれ独立に、Ｈ、Ｃ１〜Ｃ６アルキル、置換Ｃ１〜Ｃ６アルキル、Ｃ２〜Ｃ６アルケニル、置換Ｃ２〜Ｃ６アルケニル、Ｃ２〜Ｃ６アルキニルまたは置換Ｃ２〜Ｃ６アルキニルであり、
Ｒ３およびＲ４は、それぞれ独立に、Ｈ、ヒドロキシル、フルオロ、Ｃ１〜Ｃ６アルキル、置換Ｃ１〜Ｃ６アルキル、Ｃ１〜Ｃ６アルコキシまたは置換Ｃ１〜Ｃ６アルコキシであり、
各置換された基は、ハロゲン、ＯＪ１、ＮＪ１Ｊ２、ＳＪ１、Ｎ３、ＯＣ（＝Ｘ）Ｊ１、ＯＣ（＝Ｘ）ＮＪ１Ｊ２、ＮＪ３Ｃ（＝Ｘ）ＮＪ１Ｊ２およびＣＮから独立に選択される１つまたは複数の場合によって保護された置換基を含み、各Ｊ１、Ｊ２およびＪ３は、独立に、ＨまたはＣ１〜Ｃ６アルキルであり、Ｘは、Ｏ、ＳまたはＮＪ１であり、
オリゴマー化合物は、約８個〜約４０個のヌクレオシド、修飾ヌクレオシドおよびまたはテトラヒドロピランヌクレオシド類似体を含む。特定の実施形態において、ｑ１、ｑ２、ｑ３、ｑ４、ｑ５、ｑ６およびｑ７は、それぞれＨである。特定の実施形態において、ｑ１、ｑ２、ｑ３、ｑ４、ｑ５、ｑ６およびｑ７は、それぞれＨであり、Ｒ３は、Ｈである。特定の実施形態において、ｑ１、ｑ２、ｑ３、ｑ４、ｑ５、ｑ６およびｑ７は、それぞれＨである。特定の実施形態において、ｑ１、ｑ２、ｑ３、ｑ４、ｑ５、ｑ６およびｑ７は、それぞれＨであり、Ｒ３は、Ｈであり、Ｒ４は、ＯＣＨ３である。特定の実施形態において、ｑ１、ｑ２、ｑ３、ｑ４、ｑ５、ｑ６およびｑ７は、それぞれＨであり、Ｒ３は、Ｈであり、Ｒ４は、フルオロである。特定の実施形態において、ｑ１、ｑ２、ｑ３、ｑ４、ｑ５、ｑ６およびｑ７は、それぞれＨであり、Ｒ３は、Ｈであり、Ｒ４は、ヒドロキシルである。特定の実施形態において、ｑ１、ｑ２、ｑ３、ｑ４、ｑ５、ｑ６およびｑ７は、それぞれＨであり、Ｒ３は、Ｈであり、各Ｒ４は、Ｈ、ＯＣＨ３、フルオロまたはヒドロキシルである。
【誤訳訂正２０】
【訂正対象書類名】明細書
【訂正対象項目名】０１２６
【訂正方法】変更
【訂正の内容】
【０１２６】
【化２８】
2010536792.tif 000022
を有し、
Ｂｘは、複素環式塩基部分であり、
Ｔ３およびＴ４は、それぞれ独立に、テトラヒドロピランヌクレオシド類似体をオリゴマー化合物に結合させるヌクレオシド間結合基であるか、あるいはＴ３およびＴ４の１つは、テトラヒドロピランヌクレオシド類似体をオリゴマー化合物に結合させるヌクレオシド間結合基であり、Ｔ３およびＴ４の他の１つは、Ｈ、ヒドロキシル保護基、結合されたコンジュゲート基または５’もしくは３’末端基であり、
ｑ１、ｑ２、ｑ３、ｑ４、ｑ５、ｑ６およびｑ７は、それぞれ独立に、Ｈ、Ｃ１〜Ｃ６アルキル、置換Ｃ１〜Ｃ６アルキル、Ｃ２〜Ｃ６アルケニル、置換Ｃ２〜Ｃ６アルケニル、Ｃ２〜Ｃ６アルキニルまたは置換Ｃ２〜Ｃ６アルキニルであり、
Ｒ３およびＲ４は、それぞれ独立に、Ｈ、ヒドロキシル、フルオロ、Ｃ１〜Ｃ６アルキル、置換Ｃ１〜Ｃ６アルキル、Ｃ１〜Ｃ６アルコキシまたは置換Ｃ１〜Ｃ６アルコキシであり、
各置換された基は、ハロゲン、ＯＪ１、ＮＪ１Ｊ２、ＳＪ１、Ｎ３、ＯＣ（＝Ｘ）Ｊ１、ＯＣ（＝Ｘ）ＮＪ１Ｊ２、ＮＪ３Ｃ（＝Ｘ）ＮＪ１Ｊ２およびＣＮから独立に選択される１つまたは複数の場合によって保護された置換基を含み、各Ｊ１、Ｊ２およびＪ３は、独立に、ＨまたはＣ１〜Ｃ６アルキルであり、Ｘは、Ｏ、ＳまたはＮＪ１である。
【誤訳訂正２１】
【訂正対象書類名】明細書
【訂正対象項目名】０１３０
【訂正方法】変更
【訂正の内容】
【０１３０】
【化２９】
2010536792.tif 000023
を有し、
式中、
Ｂｘは、複素環式塩基部分であり、
Ｔ３およびＴ４は、それぞれ独立に、テトラヒドロピランヌクレオシド類似体をオリゴマー化合物に結合させるヌクレオシド間結合基であるか、あるいはＴ３およびＴ４の１つは、テトラヒドロピランヌクレオシド類似体をオリゴマー化合物に結合させるヌクレオシド間結合基であり、Ｔ３およびＴ４の他の１つは、Ｈ、ヒドロキシル保護基、結合されたコンジュゲート基または５’もしくは３’末端基であり、
Ｒ４は、Ｈ、ヒドロキシル、フルオロまたはＯＣＨ３である。特定の実施形態において、Ｒ４は、ヒドロキシルである。特定の実施形態において、Ｒ４は、ＯＣＨ３である。特定の実施形態において、Ｒ４は、フルオロである。
【誤訳訂正２２】
【訂正対象書類名】明細書
【訂正対象項目名】０１４３
【訂正方法】変更
【訂正の内容】
【０１４３】
【化３２】
2010536792.tif 000024
のテトラヒドロピランヌクレオシド類似体をそれぞれ含むオリゴマー化合物を提供し、
Ｂｘは、複素環式塩基部分であり、
Ｔ３およびＴ４は、それぞれ独立に、テトラヒドロピランヌクレオシド類似体をオリゴマー化合物に結合させるヌクレオシド間結合基であるか、あるいはＴ３およびＴ４の１つは、テトラヒドロピランヌクレオシド類似体をオリゴマー化合物に結合させるヌクレオシド間結合基であり、Ｔ３およびＴ４の他の１つは、Ｈ、保護基、結合されたコンジュゲート基または５’もしくは３’末端基であり、
各ｑ１、ｑ２、ｑ３、ｑ４、ｑ５、ｑ６およびｑ７は、独立に、Ｈ、Ｃ１〜Ｃ６アルキル、置換Ｃ１〜Ｃ６アルキル、Ｃ２〜Ｃ６アルケニル、置換Ｃ２〜Ｃ６アルケニル、Ｃ２〜Ｃ６アルキニルまたは置換Ｃ２〜Ｃ６アルキニルであり、
Ｒ１およびＲ２の１つは、フルオロであり、Ｒ１およびＲ２の他の１つは、Ｈ、ハロゲン、Ｃ１〜Ｃ６アルキルまたは置換Ｃ１〜Ｃ６アルキルであり、
各置換された基は、ハロゲン、ＯＪ１、ＮＪ１Ｊ２、ＳＪ１、Ｎ３、ＯＣ（＝Ｘ）Ｊ１、ＯＣ（＝Ｘ）ＮＪ１Ｊ２、ＮＪ３Ｃ（＝Ｘ）ＮＪ１Ｊ２およびＣＮから独立に選択される１つまたは複数の場合によって保護された置換基を含み、各Ｊ１、Ｊ２およびＪ３は、独立に、ＨまたはＣ１〜Ｃ６アルキルであり、Ｘは、Ｏ、ＳまたはＮＪ１であり、
オリゴマー化合物は、約８個〜約４０個のヌクレオシド、修飾ヌクレオシドおよびテトラヒドロピランヌクレオシド類似体を含む。
【誤訳訂正２３】
【訂正対象書類名】明細書
【訂正対象項目名】０１４６
【訂正方法】変更
【訂正の内容】
【０１４６】
特定の実施形態において、Ｔ３およびＴ４の少なくとも１つは、結合されたコンジュゲート基である。
【誤訳訂正２４】
【訂正対象書類名】明細書
【訂正対象項目名】０１５０
【訂正方法】変更
【訂正の内容】
【０１５０】
【化３３】
2010536792.tif 000025
に示す立体配置を有するテトラヒドロピランヌクレオシド類似体を含むオリゴマー化合物を提供し、
式中、
Ｂｘは、複素環式塩基部分であり、
Ｔ３およびＴ４は、それぞれ独立に、テトラヒドロピランヌクレオシド類似体をオリゴマー化合物に結合させるヌクレオシド間結合基であるか、あるいはＴ３およびＴ４の１つは、テトラヒドロピランヌクレオシド類似体をオリゴマー化合物に結合させるヌクレオシド間結合基であり、Ｔ３およびＴ４の他の１つは、Ｈ、保護基、結合されたコンジュゲート基または５’もしくは３’末端基であり、
各ｑ１、ｑ２、ｑ３、ｑ４、ｑ５、ｑ６およびｑ７は、独立に、Ｈ、Ｃ１〜Ｃ６アルキル、置換Ｃ１〜Ｃ６アルキル、Ｃ２〜Ｃ６アルケニル、置換Ｃ２〜Ｃ６アルケニル、Ｃ２〜Ｃ６アルキニルまたは置換Ｃ２〜Ｃ６アルキニルであり、
Ｒ１およびＲ２の１つは、フルオロであり、Ｒ１およびＲ２の他の１つは、Ｈ、ハロゲン、Ｃ１〜Ｃ６アルキルまたは置換Ｃ１〜Ｃ６アルキルであり、
各置換された基は、ハロゲン、ＯＪ１、ＮＪ１Ｊ２、ＳＪ１、Ｎ３、ＯＣ（＝Ｘ）Ｊ１、ＯＣ（＝Ｘ）ＮＪ１Ｊ２、ＮＪ３Ｃ（＝Ｘ）ＮＪ１Ｊ２およびＣＮから独立に選択される１つまたは複数の場合によって保護された置換基を含み、各Ｊ１、Ｊ２およびＪ３は、独立に、ＨまたはＣ１〜Ｃ６アルキルであり、Ｘは、Ｏ、ＳまたはＮＪ１であり、
オリゴマー化合物は、約８個〜約４０個のヌクレオシド、修飾ヌクレオシドおよびまたはテトラヒドロピランヌクレオシド類似体を含む。
【誤訳訂正２５】
【訂正対象書類名】明細書
【訂正対象項目名】０１６１
【訂正方法】変更
【訂正の内容】
【０１６１】
【化３６】
2010536792.tif 000026
のテトラヒドロピランヌクレオシド類似体を含むオリゴマー化合物と接触させる段階を含む、標的メッセンジャーＲＮＡを減少させる方法を提供し、
式中、
Ｂｘは、複素環式塩基部分であり、
Ｔ３およびＴ４は、それぞれ独立に、テトラヒドロピランヌクレオシド類似体をオリゴマー化合物に結合させるヌクレオシド間結合基であるか、あるいはＴ３およびＴ４の１つは、テトラヒドロピランヌクレオシド類似体をオリゴマー化合物に結合させるヌクレオシド間結合基であり、Ｔ３およびＴ４の他の１つは、Ｈ、保護基、結合されたコンジュゲート基または５’もしくは３’末端基であり、
各ｑ１、ｑ２、ｑ３、ｑ４、ｑ５、ｑ６およびｑ７は、独立に、Ｈ、Ｃ１〜Ｃ６アルキル、置換Ｃ１〜Ｃ６アルキル、Ｃ２〜Ｃ６アルケニル、置換Ｃ２〜Ｃ６アルケニル、Ｃ２〜Ｃ６アルキニルまたは置換Ｃ２〜Ｃ６アルキニルであり、
各Ｒ３およびＲ４は、独立に、Ｈ、ヒドロキシル、フルオロ、Ｃ１〜Ｃ６アルコキシ、Ｃ１〜Ｃ６アルキルまたは置換Ｃ１〜Ｃ６アルキルであり、
各置換された基は、ハロゲン、ＯＪ１、ＮＪ１Ｊ２、ＳＪ１、Ｎ３、ＯＣ（＝Ｘ）Ｊ１、ＯＣ（＝Ｘ）ＮＪ１Ｊ２、ＮＪ３Ｃ（＝Ｘ）ＮＪ１Ｊ２およびＣＮから独立に選択される１つまたは複数の場合によって保護された置換基を含み、各Ｊ１、Ｊ２およびＪ３は、独立に、ＨまたはＣ１〜Ｃ６アルキルであり、Ｘは、Ｏ、ＳまたはＮＪ１であり、
オリゴマー化合物は、約８個〜約４０個のヌクレオシド、修飾ヌクレオシドおよびまたはテトラヒドロピランヌクレオシド類似体を含む。
【誤訳訂正２６】
【訂正対象書類名】明細書
【訂正対象項目名】０１６４
【訂正方法】変更
【訂正の内容】
【０１６４】
【化３７】
2010536792.tif 000027
の式および立体配置を有し、
式中、
Ｂｘは、複素環式塩基部分であり、
Ｔ３およびＴ４は、それぞれ独立に、テトラヒドロピランヌクレオシド類似体をオリゴマー化合物に結合させるヌクレオシド間結合基であるか、あるいはＴ３およびＴ４の１つは、テトラヒドロピランヌクレオシド類似体をオリゴマー化合物に結合させるヌクレオシド間結合基であり、Ｔ３およびＴ４の他の１つは、Ｈ、保護基、結合されたコンジュゲート基または５’もしくは３’末端基であり、
各ｑ１、ｑ２、ｑ３、ｑ４、ｑ５、ｑ６およびｑ７は、独立に、Ｈ、Ｃ１〜Ｃ６アルキル、置換Ｃ１〜Ｃ６アルキル、Ｃ２〜Ｃ６アルケニル、置換Ｃ２〜Ｃ６アルケニル、Ｃ２〜Ｃ６アルキニルまたは置換Ｃ２〜Ｃ６アルキニルであり、
各Ｒ３およびＲ４は、独立に、Ｈ、ヒドロキシル、フルオロ、Ｃ１〜Ｃ６アルコキシ、Ｃ１〜Ｃ６アルキルまたは置換Ｃ１〜Ｃ６アルキルであり、
各置換された基は、ハロゲン、ＯＪ１、ＮＪ１Ｊ２、ＳＪ１、Ｎ３、ＯＣ（＝Ｘ）Ｊ１、ＯＣ（＝Ｘ）ＮＪ１Ｊ２、ＮＪ３Ｃ（＝Ｘ）ＮＪ１Ｊ２およびＣＮから独立に選択される１つまたは複数の場合によって保護された置換基を含み、各Ｊ１、Ｊ２およびＪ３は、独立に、ＨまたはＣ１〜Ｃ６アルキルであり、Ｘは、Ｏ、ＳまたはＮＪ１である。
【誤訳訂正２７】
【訂正対象書類名】明細書
【訂正対象項目名】０１６８
【訂正方法】変更
【訂正の内容】
【０１６８】
【化３８】
2010536792.tif 000028
の式および立体配置を有し、
式中、
Ｂｘは、複素環式塩基部分であり、
Ｔ３およびＴ４は、それぞれ独立に、テトラヒドロピランヌクレオシド類似体をオリゴマー化合物に結合させるヌクレオシド間結合基であるか、あるいはＴ３およびＴ４の１つは、テトラヒドロピランヌクレオシド類似体をオリゴマー化合物に結合させるヌクレオシド間結合基であり、Ｔ３およびＴ４の他の１つは、Ｈ、保護基、結合されたコンジュゲート基または５’もしくは３’末端基であり、
Ｒ４は、ヒドロキシル、フルオロまたはＯＣＨ３である。
【誤訳訂正２８】
【訂正対象書類名】明細書
【訂正対象項目名】０１７７
【訂正方法】変更
【訂正の内容】
【０１７７】
【化４１】
2010536792.tif 000029
のテトラヒドロピランヌクレオシド類似体を含むオリゴマー化合物を提供し、
前記少なくとも１つの式Ｘのテトラヒドロピランヌクレオシド類似体のそれぞれについて独立に式中、Ｂｘは、複素環式塩基部分であり、Ｔ３およびＴ４は、それぞれ独立に、テトラヒドロピランヌクレオシド類似体をオリゴマー化合物に結合させるヌクレオシド間結合基であるか、あるいはＴ３およびＴ４の１つはテトラヒドロピランヌクレオシド類似体をオリゴマー化合物に結合させるヌクレオシド間結合基であり、Ｔ３およびＴ４の他の１つはＨ、ヒドロキシル保護基、結合された共役基または５’もしくは３’末端基であり、ｑ１、ｑ２、ｑ３、ｑ４、ｑ５、ｑ６およびｑ７は、それぞれ独立に、Ｈ、Ｃ１〜Ｃ６アルキル、置換Ｃ１〜Ｃ６アルキル、Ｃ２〜Ｃ６アルケニル、置換Ｃ２〜Ｃ６アルケニル、Ｃ２〜Ｃ６アルキニルまたは置換Ｃ２〜Ｃ６アルキニルであり、Ｒ１およびＲ２の１つは、フルオロであり、Ｒ１およびＲ２の他の１つは、Ｈ、ハロゲン、Ｃ１〜Ｃ６アルキルまたは置換Ｃ１〜Ｃ６アルキルであり、各置換された基は、ハロゲン、ＯＪ１、ＮＪ１Ｊ２、ＳＪ１、Ｎ３、ＯＣ（＝Ｘ）Ｊ１、ＯＣ（＝Ｘ）ＮＪ１Ｊ２、ＮＪ３Ｃ（＝Ｘ）ＮＪ１Ｊ２およびＣＮから独立に選択される１つまたは複数の場合によって保護された置換基を含み、Ｘは、Ｏ、ＳまたはＮＪ１であり、各Ｊ１、Ｊ２およびＪ３は、独立に、ＨまたはＣ１〜Ｃ６アルキルであり、前記オリゴマー化合物は、ヌクレオシド間結合基により結合された約８個〜約４０個のモノマーサブユニットを含み、少なくとも１つのヌクレオシド間結合基は、ホスホロチオエートヌクレオシド間結合基である。
【誤訳訂正２９】
【訂正対象書類名】明細書
【訂正対象項目名】０１８３
【訂正方法】変更
【訂正の内容】
【０１８３】
【化４４】
2010536792.tif 000030
のテトラヒドロピランヌクレオシド類似体を含み、
前記式ＸＩＩＩのテトラヒドロピランヌクレオシド類似体のそれぞれについて独立に、式中、Ｂｘは、複素環式塩基部分であり、Ｔ３およびＴ４は、それぞれ独立に、テトラヒドロピランヌクレオシド類似体をオリゴマー化合物に結合させるヌクレオシド間結合基であるか、あるいはＴ３およびＴ４の１つはテトラヒドロピランヌクレオシド類似体をオリゴマー化合物に結合させるヌクレオシド間結合基であり、Ｔ３およびＴ４の他の１つはＨ、ヒドロキシル保護基、結合されたコンジュゲート基または５’もしくは３’末端基であり、ｑ１、ｑ２、ｑ３、ｑ４、ｑ５、ｑ６およびｑ７は、それぞれ独立に、Ｈ、Ｃ１〜Ｃ６アルキル、置換Ｃ１〜Ｃ６アルキル、Ｃ２〜Ｃ６アルケニル、置換Ｃ２〜Ｃ６アルケニル、Ｃ２〜Ｃ６アルキニルまたは置換Ｃ２〜Ｃ６アルキニルであり、Ｒ３およびＲ４は、それぞれ独立に、Ｈ、ヒドロキシル、ハロゲン、Ｃ１〜Ｃ６アルキル、置換Ｃ１〜Ｃ６アルキル、Ｃ１〜Ｃ６アルコキシまたは置換Ｃ１〜Ｃ６アルコキシであり、
各置換された基は、ハロゲン、ＯＪ１、ＮＪ１Ｊ２、ＳＪ１、Ｎ３、ＯＣ（＝Ｘ）Ｊ１、ＯＣ（＝Ｘ）ＮＪ１Ｊ２、ＮＪ３Ｃ（＝Ｘ）ＮＪ１Ｊ２およびＣＮから独立に選択される１つまたは複数の場合によって保護された置換基を含み、Ｘは、Ｏ、ＳまたはＮＪ１であり、各Ｊ１、Ｊ２およびＪ３は、独立に、ＨまたはＣ１〜Ｃ６アルキルであり、前記オリゴマー化合物は、約８個〜約４０個のモノマーサブユニットを含み、式ＸＩＩＩのテトラヒドロピランヌクレオシド類似体の少なくとも２つは、ホスホロチオエートヌクレオシド間結合基により結合されている。
【誤訳訂正３０】
【訂正対象書類名】明細書
【訂正対象項目名】０１９６
【訂正方法】変更
【訂正の内容】
【０１９６】
【化５０】
2010536792.tif 000031
の少なくとも１つのテトラヒドロピランヌクレオシド類似体を含むオリゴマー化合物を提供し、
式ＩＩＩの前記少なくとも１つのテトラヒドロピランヌクレオシド類似体のそれぞれについて独立に式中、
Ｂｘは、複素環式塩基部分であり、
Ｔ３およびＴ４は、それぞれ独立に、テトラヒドロピランヌクレオシド類似体をオリゴマー化合物に結合させるヌクレオシド間結合基であるか、あるいはＴ３およびＴ４の１つはテトラヒドロピランヌクレオシド類似体をオリゴマー化合物に結合させるヌクレオシド間結合基であり、Ｔ３およびＴ４の他の１つはＨ、ヒドロキシル保護基、結合されたコンジュゲート基または５’もしくは３’末端基であり、
ｑ１、ｑ２、ｑ３、ｑ４、ｑ５、ｑ６およびｑ７は、それぞれ独立に、Ｈ、Ｃ１〜Ｃ６アルキル、置換Ｃ１〜Ｃ６アルキル、Ｃ２〜Ｃ６アルケニル、置換Ｃ２〜Ｃ６アルケニル、Ｃ２〜Ｃ６アルキニルまたは置換Ｃ２〜Ｃ６アルキニルであり、
Ｒ１およびＲ２の１つは、フルオロであり、Ｒ１およびＲ２の他の１つは、Ｈ、ハロゲン、Ｃ１〜Ｃ６アルキルまたは置換Ｃ１〜Ｃ６アルキルであり、
各置換された基は、ハロゲン、ＯＪ１、ＮＪ１Ｊ２、ＳＪ１、Ｎ３、ＯＣ（＝Ｘ）Ｊ１、ＯＣ（＝Ｘ）ＮＪ１Ｊ２、ＮＪ３Ｃ（＝Ｘ）ＮＪ１Ｊ２およびＣＮから独立に選択される１つまたは複数の場合によって保護された置換基を含み、各Ｊ１、Ｊ２およびＪ３は、独立に、ＨまたはＣ１〜Ｃ６アルキルであり、Ｘは、Ｏ、ＳまたはＮＪ１であり、
前記オリゴマー化合物は、約８個〜約４０個のモノマーサブユニットを含む。
【誤訳訂正３１】
【訂正対象書類名】明細書
【訂正対象項目名】０２０２
【訂正方法】変更
【訂正の内容】
【０２０２】
【化５３】
2010536792.tif 000032
のテトラヒドロピランヌクレオシド類似体を有するオリゴマー化合物を提供し、
式Ｖの前記テトラヒドロピランヌクレオシド類似体のそれぞれについて独立に式中、
Ｂｘは、複素環式塩基部分であり、
Ｔ３およびＴ４は、それぞれ独立に、テトラヒドロピランヌクレオシド類似体をオリゴマー化合物に結合させるヌクレオシド間結合基であるか、あるいはＴ３およびＴ４の１つはテトラヒドロピランヌクレオシド類似体をオリゴマー化合物に結合させるヌクレオシド間結合基であり、Ｔ３およびＴ４の他の１つはＨ、ヒドロキシル保護基、結合されたコンジュゲート基または５’もしくは３’末端基であり、
ｑ１、ｑ２、ｑ３、ｑ４、ｑ５、ｑ６およびｑ７は、それぞれ独立に、Ｈ、Ｃ１〜Ｃ６アルキル、置換Ｃ１〜Ｃ６アルキル、Ｃ２〜Ｃ６アルケニル、置換Ｃ２〜Ｃ６アルケニル、Ｃ２〜Ｃ６アルキニルまたは置換Ｃ２〜Ｃ６アルキニルであり、
Ｒ３およびＲ４は、それぞれ独立に、Ｈ、ヒドロキシル、フルオロ、Ｃ１〜Ｃ６アルキル、置換Ｃ１〜Ｃ６アルキル、Ｃ１〜Ｃ６アルコキシまたは置換Ｃ１〜Ｃ６アルコキシであり、
各置換された基は、ハロゲン、ＯＪ１、ＮＪ１Ｊ２、ＳＪ１、Ｎ３、ＯＣ（＝Ｘ）Ｊ１、ＯＣ（＝Ｘ）ＮＪ１Ｊ２、ＮＪ３Ｃ（＝Ｘ）ＮＪ１Ｊ２およびＣＮから独立に選択される１つまたは複数の場合によって保護された置換基を含み、各Ｊ１、Ｊ２およびＪ３は、独立に、ＨまたはＣ１〜Ｃ６アルキルであり、Ｘは、Ｏ、ＳまたはＮＪ１であり、
前記オリゴマー化合物は、約８個〜約４０個のモノマーサブユニットを含み、
前記少なくとも２つの隣接するテトラヒドロピランヌクレオシド類似体の少なくとも２つは、ホスホジエステルヌクレオシド間結合基以外のヌクレオシド間結合基により結合されている。
【誤訳訂正３２】
【訂正対象書類名】明細書
【訂正対象項目名】０２０６
【訂正方法】変更
【訂正の内容】
【０２０６】
【化５５】
2010536792.tif 000033
のテトラヒドロピランヌクレオシド類似体を有するオリゴマー化合物を提供し、
式中、
Ｂｘは、複素環式塩基部分であり、
Ｔ３およびＴ４は、それぞれ独立に、テトラヒドロピランヌクレオシド類似体をオリゴマー化合物に結合させるヌクレオシド間結合基であるか、あるいはＴ３およびＴ４の１つは、テトラヒドロピランヌクレオシド類似体をオリゴマー化合物に結合させるヌクレオシド間結合基であり、Ｔ３およびＴ４の他の１つは、Ｈ、ヒドロキシル保護基、結合されたコンジュゲート基または５’もしくは３’末端基であり、
Ｒ４は、Ｈ、ヒドロキシル、フルオロまたはＯＣＨ３である。
【誤訳訂正３３】
【訂正対象書類名】明細書
【訂正対象項目名】０２０８
【訂正方法】変更
【訂正の内容】
【０２０８】
【化５６】
2010536792.tif 000034
のテトラヒドロピランヌクレオシド類似体を含み、
前記少なくとも１つの式Ｖのテトラヒドロピランヌクレオシド類似体のそれぞれについて、独立に、式中、
Ｂｘは、複素環式塩基部分であり、
Ｔ３およびＴ４は、それぞれ独立に、テトラヒドロピランヌクレオシド類似体をオリゴマー化合物に結合させるヌクレオシド間結合基であるか、あるいはＴ３およびＴ４の１つはテトラヒドロピランヌクレオシド類似体をオリゴマー化合物に結合させるヌクレオシド間結合基であり、Ｔ３およびＴ４の他の１つはＨ、ヒドロキシル保護基、結合されたコンジュゲート基または５’もしくは３’末端基であり、
ｑ１、ｑ２、ｑ３、ｑ４、ｑ５、ｑ６およびｑ７は、それぞれ独立に、Ｈ、Ｃ１〜Ｃ６アルキル、置換Ｃ１〜Ｃ６アルキル、Ｃ２〜Ｃ６アルケニル、置換Ｃ２〜Ｃ６アルケニル、Ｃ２〜Ｃ６アルキニルまたは置換Ｃ２〜Ｃ６アルキニルであり、
Ｒ３およびＲ４は、それぞれ独立に、Ｈ、ヒドロキシル、フルオロ、Ｃ１〜Ｃ６アルキル、置換Ｃ１〜Ｃ６アルキル、Ｃ１〜Ｃ６アルコキシまたは置換Ｃ１〜Ｃ６アルコキシであり、
各置換された基は、ハロゲン、ＯＪ１、ＮＪ１Ｊ２、ＳＪ１、Ｎ３、ＯＣ（＝Ｘ）Ｊ１、ＯＣ（＝Ｘ）ＮＪ１Ｊ２、ＮＪ３Ｃ（＝Ｘ）ＮＪ１Ｊ２およびＣＮから独立に選択される１つまたは複数の場合によって保護された置換基を含み、各Ｊ１、Ｊ２およびＪ３は、独立に、ＨまたはＣ１〜Ｃ６アルキルであり、Ｘは、Ｏ、ＳまたはＮＪ１であり、
前記オリゴマー化合物は、約８個〜約４０個のモノマーサブユニットを含み、標的ＲＮＡと相補的である。
【誤訳訂正３４】
【訂正対象書類名】明細書
【訂正対象項目名】０２１０
【訂正方法】変更
【訂正の内容】
【０２１０】
【化５７】
2010536792.tif 000035
のテトラヒドロピランヌクレオシド類似体を含み、
前記式Ｖのテトラヒドロピランヌクレオシド類似体のそれぞれについて、独立に、式中、
Ｂｘは、複素環式塩基部分であり、
Ｔ３およびＴ４は、それぞれ独立に、テトラヒドロピランヌクレオシド類似体をオリゴマー化合物に結合させるヌクレオシド間結合基であるか、あるいはＴ３およびＴ４の１つはテトラヒドロピランヌクレオシド類似体をオリゴマー化合物に結合させるヌクレオシド間結合基であり、Ｔ３およびＴ４の他の１つはＨ、ヒドロキシル保護基、結合されたコンジュゲート基または５’もしくは３’末端基であり、
ｑ１、ｑ２、ｑ３、ｑ４、ｑ５、ｑ６およびｑ７は、それぞれ独立に、Ｈ、Ｃ１〜Ｃ６アルキル、置換Ｃ１〜Ｃ６アルキル、Ｃ２〜Ｃ６アルケニル、置換Ｃ２〜Ｃ６アルケニル、Ｃ２〜Ｃ６アルキニルまたは置換Ｃ２〜Ｃ６アルキニルであり、
Ｒ３およびＲ４は、それぞれ独立に、Ｈ、ヒドロキシル、フルオロ、Ｃ１〜Ｃ６アルキル、置換Ｃ１〜Ｃ６アルキル、Ｃ１〜Ｃ６アルコキシまたは置換Ｃ１〜Ｃ６アルコキシであり、
各置換された基は、ハロゲン、ＯＪ１、ＮＪ１Ｊ２、ＳＪ１、Ｎ３、ＯＣ（＝Ｘ）Ｊ１、ＯＣ（＝Ｘ）ＮＪ１Ｊ２、ＮＪ３Ｃ（＝Ｘ）ＮＪ１Ｊ２およびＣＮから独立に選択される１つまたは複数の場合によって保護された置換基を含み、各Ｊ１、Ｊ２およびＪ３は、独立に、ＨまたはＣ１〜Ｃ６アルキルであり、Ｘは、Ｏ、ＳまたはＮＪ１であり、
前記オリゴマー化合物は、約８個〜約４０個のモノマーサブユニットを含み、標的ＲＮＡと相補的であり、
前記少なくとも２つの隣接するテトラヒドロピランヌクレオシド類似体の少なくとも２つは、ホスホジエステルヌクレオシド間結合基以外のヌクレオシド間結合基によって結合されている。
【誤訳訂正３５】
【訂正対象書類名】明細書
【訂正対象項目名】０２１２
【訂正方法】変更
【訂正の内容】
【０２１２】
【化５８】
2010536792.tif 000036
のテトラヒドロピランヌクレオシド類似体を含むオリゴマー化合物と接触させる段階を含む方法を提供し、
式中、
Ｂｘは、複素環式塩基部分であり、
Ｔ３およびＴ４は、それぞれ独立に、テトラヒドロピランヌクレオシド類似体をオリゴマー化合物に結合させるヌクレオシド間結合基であるか、あるいはＴ３およびＴ４の１つはテトラヒドロピランヌクレオシド類似体をオリゴマー化合物に結合させるヌクレオシド間結合基であり、Ｔ３およびＴ４の他の１つはＨ、ヒドロキシル保護基、結合されたコンジュゲート基または５’もしくは３’末端基であり、
ｑ１、ｑ２、ｑ３、ｑ４、ｑ５、ｑ６およびｑ７は、それぞれ独立に、Ｈ、Ｃ１〜Ｃ６アルキル、置換Ｃ１〜Ｃ６アルキル、Ｃ２〜Ｃ６アルケニル、置換Ｃ２〜Ｃ６アルケニル、Ｃ２〜Ｃ６アルキニルまたは置換Ｃ２〜Ｃ６アルキニルであり、
Ｒ３およびＲ４は、それぞれ独立に、Ｈ、ヒドロキシル、フルオロ、Ｃ１〜Ｃ６アルキル、置換Ｃ１〜Ｃ６アルキル、Ｃ１〜Ｃ６アルコキシまたは置換Ｃ１〜Ｃ６アルコキシであり、
各置換された基は、ハロゲン、ＯＪ１、ＮＪ１Ｊ２、ＳＪ１、Ｎ３、ＯＣ（＝Ｘ）Ｊ１、ＯＣ（＝Ｘ）ＮＪ１Ｊ２、ＮＪ３Ｃ（＝Ｘ）ＮＪ１Ｊ２およびＣＮから独立に選択される１つまたは複数の場合によって保護された置換基を含み、各Ｊ１、Ｊ２およびＪ３は、独立に、ＨまたはＣ１〜Ｃ６アルキルであり、Ｘは、Ｏ、ＳまたはＮＪ１であり、
前記オリゴマー化合物は、約８個〜約４０個のヌクレオシド、修飾ヌクレオシドおよびまたはテトラヒドロピランヌクレオシド類似体を含む。
【誤訳訂正３６】
【訂正対象書類名】明細書
【訂正対象項目名】０２２６
【訂正方法】変更
【訂正の内容】
【０２２６】
特定の実施形態において、テトラヒドロピランヌクレオシド類似体は、１つまたは複数の位置においてオリゴマー化合物を修飾するのに有用である。そのような修飾オリゴマー化合物は、特別なモチーフを有すると述べることができる。特定の実施形態において、モチーフとしては、制限なしに、ギャップモチーフ、ヘミマーモチーフ、ブロックマーモチーフ、完全修飾モチーフ、位置修飾モチーフおよび交互モチーフなどが挙げられる。これらのモチーフとともに、一律にまたは組み合わせて用いられるホスホジエステルおよびホスホロチオエート結合を含むが、これらに限定されない種々の結合も用いることができる。選択される標的に対する活性を増大させるために、テトラヒドロピランヌクレオシド類似体の位置決めおよび結合戦略の使用を容易に最適化することができる。そのようなモチーフは、コンジュゲート基のような５’または３’末端基を含めることによってさらに修飾することができる。
【誤訳訂正３７】
【訂正対象書類名】明細書
【訂正対象項目名】０２２７
【訂正方法】変更
【訂正の内容】
【０２２７】
「モチーフ」という用語は、オリゴマー化合物中のヌクレオシドのパターンを意味する。パターンは、オリゴマー化合物中の非修飾（β−Ｄ−リボヌクレオシドおよび／またはβ−Ｄ−２’−デオキシリボヌクレオシド）および／または修飾糖基を有するヌクレオチドの配置によって決定される。複素環式塩基および各位置に用いるヌクレオシド間結合の種類は、変化し得るものであり、オリゴマー化合物のモチーフを決定づける因子ではない。キャッピング基およびコンジュゲート基を含むが、これらに限定されない１つまたは複数の他の基もモチーフを決定づける因子ではない。
【誤訳訂正３８】
【訂正対象書類名】明細書
【訂正対象項目名】０２３７
【訂正方法】変更
【訂正の内容】
【０２３７】
特定の実施形態において、１個または２個のテトラヒドロピランヌクレオシド類似体を５’末端に、２個または３個のテトラヒドロピランヌクレオシド類似体を３’末端に、１０個〜１６個のヌクレオシドの内部領域を含むギャップオリゴマー化合物を提供する。特定の実施形態において、１個のテトラヒドロピランヌクレオシド類似体を５’末端に、２個のテトラヒドロピランヌクレオシド類似体を３’末端に、１０個〜１６個のヌクレオシドの内部領域を含むギャップオリゴマー化合物を提供する。特定の実施形態において、１個のテトラヒドロピランヌクレオシド類似体を５’末端に、２個のテトラヒドロピランヌクレオシド類似体を３’末端に、１０個〜１４個のヌクレオシドの内部領域を含むギャップオリゴマー化合物を提供する。特定の実施形態において、内部領域は本質的に、β−Ｄ−２’−デオキシリボヌクレオシドの連続配列である。他の実施形態において、さらなる修飾または非修飾ヌクレオシド、結合されたコンジュゲート基および当業者に知られている他の基などの１つまたは複数の５’または３’末端基をさらに含むが、これらに限定されない、オリゴマー化合物を提供する。
【誤訳訂正３９】
【訂正対象書類名】明細書
【訂正対象項目名】０２４０
【訂正方法】変更
【訂正の内容】
【０２４０】
「置換基」という用語は、本明細書で用いているように、所望の特性または所定の所望の効果を向上させるために、他の基または親化合物に一般的に付加される基を含むことを意味する。置換基は、保護されていても、非保護でもよく、親化合物における１つの利用可能な部位または多くの利用可能な部位に付加することができる。置換基は、さらに他の置換基でさらに置換されていてもよく、直接、またはアルキルもしくはヒドロカルビル基などの結合基を介して親化合物に付加させることができる。そのような基としては、制限なしに、ハロゲン、ヒドロキシル、アルキル、アルケニル、アルキニル、アシル（−Ｃ（Ｏ）Ｒａａ）、カルボキシル（−Ｃ（Ｏ）Ｏ−Ｒａａ）、脂肪族基、脂環式基、アルコキシ、置換オキシ（−Ｏ−Ｒａａ）、アリール、アラルキル、複素環、複素アリール、複素アリールアルキル、アミノ（−ＮＲｂｂＲｃｃ）、イミノ（＝ＮＲｂｂ）、アミド（−Ｃ（Ｏ）ＮＲｂｂＲｃｃまたは−Ｎ（Ｒｂｂ）Ｃ（Ｏ）Ｒａａ）、アジド（−Ｎ３）、ニトロ（−ＮＯ２）、シアノ（−ＣＮ）、カルバミド（−ＯＣ（Ｏ）ＮＲｂｂＲｃｃまたは−Ｎ（Ｒｂｂ）Ｃ（Ｏ）ＯＲａａ）、ウレイド（−Ｎ（Ｒｂｂ）Ｃ（Ｏ）ＮＲｂｂＲｃｃ）、チオウレイド（−Ｎ（Ｒｂｂ）Ｃ（Ｓ）ＮＲｂｂＲｃｃ）、グアニジニル（−Ｎ（Ｒｂｂ）Ｃ（＝ＮＲｂｂ）ＮＲｂｂＲｃｃ）、アミジニル（−Ｃ（＝ＮＲｂｂ）ＮＲｂｂＲｃｃまたは−Ｎ（Ｒｂｂ）Ｃ（ＮＲｂｂ）Ｒａａ）、チオール（−ＳＲｂｂ）、スルフィニル（−Ｓ（Ｏ）Ｒｂｂ）、スルホニル（−Ｓ（Ｏ）２Ｒｂｂ）、スルホンアミジル（−Ｓ（Ｏ）２ＮＲｂｂＲｃｃまたは−Ｎ（Ｒｂｂ）Ｓ（Ｏ）２Ｒｂｂ）およびコンジュゲート基が挙げられる。ここで、各Ｒａａ、ＲｂｂおよびＲｃｃは、独立に、Ｈ、場合によって結合された化学官能基またはさらなる置換基であり、好ましいリストとしては、制限なしに、Ｈ、アルキル、アルケニル、アルキニル、脂肪族、アルコキシ、アシル、アリール、アラルキル、複素アリール、脂環式、複素環および複素アリールアルキルが挙げられる。本明細書で述べる化合物における選択される置換基は、再帰的な程度まで存在する。
【誤訳訂正４０】
【訂正対象書類名】明細書
【訂正対象項目名】０２６３
【訂正方法】変更
【訂正の内容】
【０２６３】
当技術分野で知られているような結合基または二官能性結合部分は、例えば、オリゴマー化合物などの親化合物における選択的部位に対する化学官能基、コンジュゲート基、リポーター基および他の基の結合に有用である。一般的に、二官能性結合部分は、２つの官能基を有するヒドロカルビル部分を有する。官能基の１つは、問題とする親分子または化合物に結合するように選択され、他は、化学官能基またはコンジュゲート基などの任意の選択される基に本質的に結合するように選択される。いくつかの実施形態において、リンカーは、エチレングリコールまたはアミノ酸単位などの反復単位の鎖構造またはオリゴマーを含む。二官能性結合部分に通常用いられている官能基の例は、求核基と反応するための求電子体および求電子基と反応するための求核体を含むが、これらに限定されない。いくつかの実施形態において、二官能性結合部分は、アミノ、ヒドロキシル、カルボン酸、チオール、不飽和（例えば、二重または三重結合）などである。二官能性結合部分のいくつかの非限定的な例は、８−アミノ−３，６−ジオキサオクタン酸（ＡＤＯ）、スクシンイミジル４−（Ｎ−マレイミドメチル）シクロヘキサン−１−カルボキシレート（ＳＭＣＣ）および６−アミノヘキサン酸（ＡＨＥＸまたはＡＨＡ）などである。他の結合基は、置換Ｃ１〜Ｃ１０アルキル、置換もしくは非置換Ｃ２〜Ｃ１０アルケニルまたは置換もしくは非置換Ｃ２〜Ｃ１０アルキニルを含むが、これらに限定されず、好ましい置換基の非限定的なリストは、ヒドロキシル、アミノ、アルコキシ、カルボキシ、ベンジル、フェニル、ニトロ、チオール、チオアルコキシ、ハロゲン、アルキル、アリール、アルケニルおよびアルキニルなどである。
【誤訳訂正４１】
【訂正対象書類名】明細書
【訂正対象項目名】０２６４
【訂正方法】変更
【訂正の内容】
【０２６４】
特定の実施形態において、オリゴマー化合物は、１つまたは複数の５’または３’末端基の共有結合により修飾されている。「末端基」という用語は、本明細書で用いているように、オリゴマー化合物を追跡することを可能にすること（蛍光標識または他のリポーター基）、オリゴマー化合物の薬物動態または薬力学を改善すること（取込みおよび送達を促進するための基）、あるいはオリゴマー化合物の１つまたは複数の他の望ましい特性を向上させること（ヌクレアーゼの安定性または結合親和力を改善するための基）などの種々の目的のためにオリゴマー化合物の３’および５’末端基の１つまたは両方に配置することができる当業者に知られている有用な基を含むことを意味する。特定の実施形態において、３’および５’末端基は、制限なしに、１つまたは複数の修飾または非修飾ヌクレオシド、コンジュゲート基、キャッピング基、リン酸部分および保護基などである。
【誤訳訂正４２】
【訂正対象書類名】明細書
【訂正対象項目名】０２６５
【訂正方法】変更
【訂正の内容】
【０２６５】
特定の実施形態において、オリゴマー化合物は、１つまたは複数のコンジュゲート基の共有結合により修飾されている。一般的に、コンジュゲート基は、薬力学、薬物動態、結合、吸収、細胞分布、細胞取込み、電荷およびクリアランスを含むが、これらに限定されない、結合オリゴマー化合物の１つまたは複数の特性を変化させる。コンジュゲート基は、化学技術分野で通常用いられており、オリゴマー化合物などの親化合物に直接または任意選択の部分もしくは結合基を介して結合している。コンジュゲート基の好ましいリストは、制限なしに、インターカレーター、リポーター分子、ポリアミン、ポリアミド、ポリエチレングリコール、チオエーテル、ポリエーテル、コレステロール、チオコレステロール、コール酸部分、葉酸、脂質、リン脂質、ビオチン、フェナジン、フェナントリジン、アントラキノン、アダマンタン、アクリジン、フルオレセイン、ローダミン、クマリンおよび色素などである。
【誤訳訂正４３】
【訂正対象書類名】明細書
【訂正対象項目名】０３０３
【訂正方法】変更
【訂正の内容】
【０３０３】
特定の実施形態において、本明細書に列挙するオリゴマー化合物の範囲は、オリゴマー化合物における合モノマーサブユニットの数を制限することを意味するが、そのようなオリゴマー化合物は、ヒドロキシル保護基などの保護基、場合によって結合したコンジュゲート基、５’および／または３’末端基および／または他の置換基をさらに含み得る。