【手続補正書】
【提出日】平成24年11月13日(2012.11.13)
【手続補正１】
【補正対象書類名】特許請求の範囲
【補正対象項目名】全文
【補正方法】変更
【補正の内容】
【特許請求の範囲】
【請求項１】
式(I)の化合物:
【化１】
2012509366.tif 000001
[式中、
Rは非抗原性ポリマーであり、
L1〜2は独立に選択される二官能性リンカーであり、
Mは酸不安定性リンカーであり、
Qは置換また非置換、飽和又は不飽和のC4〜30含有部分であり、
(a)は0又は正の整数であり、
(b)は0又は正の整数であり、
標的基は非抗原性ポリマーに結合していてもよい]。
【請求項２】
Mがケタール含有部分若しくはアセタール含有部分又はイミン含有部分である、請求項1に記載の化合物。
【請求項３】
Mが、-CR3R4-O-CR1R2-O-CR5R6-
[式中、
R1〜2は水素、C1〜6アルキル、C2〜6アルケニル、C2〜6アルキニル、C3〜19分岐アルキル、C3〜8シクロアルキル、C1〜6置換アルキル、C2〜6置換アルケニル、C2〜6置換アルキニル、C3〜8置換シクロアルキル、アリール、置換アリール、ヘテロアリール、置換ヘテロアリール、C1〜6ヘテロアルキル、置換C1〜6ヘテロアルキル、C1〜6アルコキシ、アリールオキシ、C1〜6ヘテロアルコキシ、ヘテロアリールオキシ、C2〜6アルカノイル、アリールカルボニル、C2〜6アルコキシカルボニル、アリールオキシカルボニル、C2〜6アルカノイルオキシ、アリールカルボニルオキシ、C2〜6置換アルカノイル、置換アリールカルボニル、C2〜6置換アルカノイルオキシ、置換アリールオキシカルボニル及び置換アリールカルボニルオキシからなる群から独立に選択され、
R3〜6は水素、アミン、置換アミン、アジド、カルボキシ、シアノ、ハロ、ヒドロキシル、ニトロ、シリルエーテル、スルホニル、メルカプト、C1〜6アルキルメルカプト、アリールメルカプト、置換アリールメルカプト、置換C1〜6アルキルチオ、C1〜6アルキル、C2〜6アルケニル、C2〜6アルキニル、C3〜19分岐アルキル、C3〜8シクロアルキル、C1〜6置換アルキル、C2〜6置換アルケニル、C2〜6置換アルキニル、C3〜8置換シクロアルキル、アリール、置換アリール、ヘテロアリール、置換ヘテロアリール、C1〜6ヘテロアルキル、置換C1〜6ヘテロアルキル、C1〜6アルコキシ、アリールオキシ、C1〜6ヘテロアルコキシ、ヘテロアリールオキシ、C2〜6アルカノイル、アリールカルボニル、C2〜6アルコキシカルボニル、アリールオキシカルボニル、C2〜6アルカノイルオキシ、アリールカルボニルオキシ、C2〜6置換アルカノイル、置換アリールカルボニル、C2〜6置換アルカノイルオキシ、置換アリールオキシカルボニル及び置換アリールカルボニルオキシからなる群から独立に選択される]
である、請求項1に記載の化合物。
【請求項４】
Mが-N=CR10-又は-CR10=N-(式中、R10は水素、C1〜6アルキル、C3〜8分岐アルキル、C3〜8シクロアルキル、C1〜6置換アルキル、C3〜8置換シクロアルキル、アリール及び置換アリールである)である、請求項1に記載の化合物。
【請求項５】
Qが式(Ia)の構造:
【化２】
2012509366.tif 000002
[式中、
Y1及びY'1は独立にO、S又はNR31であり、
(c)は0又は1であり、
(d)は0又は正の整数であり、
(e)は0又は1であり、
XはC、N又はPであり、
Q1はH、C1〜3アルキル、NR32、OH又は
【化３】
2012509366.tif 000003
であり、
Q2はH、C1〜3アルキル、NR33、OH又は
【化４】
2012509366.tif 000004
であり、
Q3は孤立電子対、(=O)、H、C1〜3アルキル、NR34、OH又は
【化５】
2012509366.tif 000005
であるが、
但し、
(i)XがCであるとき、Q3は孤立電子対又は(=O)ではなく、
(ii)XがNであるとき、Q3は孤立電子対であり、
(iii)XがPであるとき、Q3は(=O)であり、(e)は0であり、
L11、L12及びL13は独立に選択される二官能性スペーサーであり、
Y11、Y'11、Y12、Y'12、Y13及びY'13は独立にO、S又はNR35であり、
R11、R12及びR13は独立に飽和又は不飽和のC4〜30であり、
(f1)、(f2)及び(f3)は独立に0又は1であり、
(g1)、(g2)及び(g3)は独立に0又は1であり、
(h1)、(h2)及び(h3)は独立に又は1であり、
R7〜8は水素、ヒドロキシル、アミン、置換アミン、C1〜6アルキル、C2〜6アルケニル、C2〜6アルキニル、C3〜19分岐アルキル、C3〜8シクロアルキル、C1〜6置換アルキル、C2〜6置換アルケニル、C2〜6置換アルキニル、C3〜8置換シクロアルキル、アリール、置換アリール、ヘテロアリール、置換ヘテロアリール、C1〜6ヘテロアルキル及び置換C1〜6ヘテロアルキルから独立に選択され、
R31〜35は水素、C1〜6アルキル、C2〜6アルケニル、C2〜6アルキニル、C3〜19分岐アルキル、C3〜8シクロアルキル、C1〜6置換アルキル、C2〜6置換アルケニル、C2〜6置換アルキニル、C3〜8置換シクロアルキル、アリール、置換アリール、ヘテロアリール、置換ヘテロアリール、C1〜6ヘテロアルキル及び置換C1〜6ヘテロアルキルから独立に選択されるが、
但し、QはR11、R12及びR13の少なくとも一つ又は二つを含む]
を有する、請求項1に記載の化合物。
【請求項６】
式(II)
【化６】
2012509366.tif 000006
を有する、請求項５に記載の化合物。
【請求項７】
式(IIa)
【化７】
2012509366.tif 000007
を有する、請求項５に記載の化合物。
【請求項８】
式(IIb)又は(II'b):
【化８】
2012509366.tif 000008
を有する、請求項５に記載の化合物。
【請求項９】
L11、L12及びL13が、
-(CR31R32)q1-、-Y26(CR31R32)q1-、-CH2-、-(CH2)2-、-(CH2)3-、-(CH2)4-、-(CH2)5-、-(CH2)6-、-O(CH2)2-、-O(CH2)3-、-O(CH2)4-、-O(CH2)5-、-O(CH2)6-及びCH(OH)-
[式中、
Y26はO、NR33又はSであり、
R31〜32は水素、ヒドロキシル、C1〜6アルキル、C3〜12分岐アルキル、C3〜8シクロアルキル、C1〜6置換アルキル、C3〜8置換シクロアルキル、C1〜6ヘテロアルキル、置換C1〜6ヘテロアルキル、C1〜6アルコキシ、フェノキシ及びC1〜6ヘテロアルコキシからなる群から独立に選択され、
R33は水素、C1〜6アルキル、C3〜12分岐アルキル、C3〜8シクロアルキル、C1〜6置換アルキル、C3〜8置換シクロアルキル、C1〜6ヘテロアルキル、置換C1〜6ヘテロアルキル、C1〜6アルコキシ、フェノキシ及びC1〜6ヘテロアルコキシからなる群から選択され、
(q1)は0又は正の整数である]
からなる群から独立に選択される、請求項５に記載の化合物。
【請求項１０】
L1が、
-(CR21R22)t1-[C(=Y16)]a3-、
-(CR21R22)t1Y17-(CR23R24)t2-(Y18)a2-[C(=Y16)]a3-、
-(CR21R22CR23R24Y17)t1-[C(=Y16)]a3-、
-(CR21R22CR23R24Y17)t1(CR25R26)t4-(Y18)a2-[C(=Y16)]a3-、
-[(CR21R22CR23R24)t2Y17]t3(CR25R26)t4-(Y18)a2-[C(=Y16)]a3-、
-(CR21R22)t1-[(CR23R24)t2Y17]t3(CR25R26)t4-(Y18)a2-[C(=Y16)]a3-、
-(CR21R22)t1(Y17)a2[C(=Y16)]a3(CR23R24)t2-、
-(CR21R22)t1(Y17)a2[C(=Y16)]a3Y14(CR23R24)t2-、
-(CR21R22)t1(Y17)a2[C(=Y16)]a3(CR23R24)t2-Y15-(CR23R24)t3-、
-(CR21R22)t1(Y17)a2[C(=Y16)]a3Y14(CR23R24)t2-Y15-(CR23R24)t3-、
-(CR21R22)t1(Y17)a2[C(=Y16)]a3(CR23R24CR25R26Y19)t2(CR27CR28)t3-、
-(CR21R22)t1(Y17)a2[C(=Y16)]a3Y14(CR23R24CR25R26Y19)t2(CR27CR28)t3-、
【化９】
2012509366.tif 000009
-CH2-、-(CH2)2-、-(CH2)3-、-(CH2)4-、-(CH2)5-、-(CH2)6-、-NH(CH2)-、
-CH(NH2)CH2-、
-(CH2)4-C(=O)-、-(CH2)5-C(=O)-、-(CH2)6-C(=O)-、-NH(CH2)-
-CH2CH2O-CH2O-C(=O)-、
-(CH2CH2O)2-CH2O-C(=O)-、
-(CH2CH2O)3-CH2O-C(=O)-、
-(CH2CH2O)2-C(=O)-、
-CH2CH2O-CH2CH2NH-C(=O)-、
-(CH2CH2O)2-CH2CH2NH-C(=O)-、
-CH2-O-CH2CH2O-CH2CH2NH-C(=O)-、
-CH2-O-(CH2CH2O)2-CH2CH2NH-C(=O)-、
-CH2-O-CH2CH2O-CH2C(=O)-、
-CH2-O-(CH2CH2O)2-CH2C(=O)-、
-(CH2)4-C(=O)NH-、-(CH2)5-C(=O)NH-、
-(CH2)6-C(=O)NH-、
-CH2CH2O-CH2O-C(=O)-NH-、
-(CH2CH2O)2-CH2O-C(=O)-NH-、
-(CH2CH2O)3-CH2O-C(=O)-NH-、
-(CH2CH2O)2-C(=O)-NH-、
-CH2CH2O-CH2CH2NH-C(=O)-NH-、
-(CH2CH2O)2-CH2CH2NH-C(=O)-NH-、
-CH2-O-CH2CH2O-CH2CH2NH-C(=O)-NH-、
-CH2-O-(CH2CH2O)2-CH2CH2NH-C(=O)-NH-、
-CH2-O-CH2CH2O-CH2C(=O)-NH-、
-CH2-O-(CH2CH2O)2-CH2C(=O)-NH-、
-(CH2CH2O)2-、-CH2CH2O-CH2O-、
-(CH2CH2O)2-CH2CH2NH-、
-(CH2CH2O)3-CH2CH2NH-、
-CH2CH2O-CH2CH2NH-、
-(CH2CH2O)2-CH2CH2NH-、
-CH2-O-CH2CH2O-CH2CH2NH-、
-CH2-O-(CH2CH2O)2-CH2CH2NH-、
-CH2-O-CH2CH2O-、
-CH2-O-(CH2CH2O)2-、
【化１０】
2012509366.tif 000010
-C(=O)NH(CH2)2-、-CH2C(=O)NH(CH2)2-、
-C(=O)NH(CH2)3-、-CH2C(=O)NH(CH2)3-、
-C(=O)NH(CH2)4-、-CH2C(=O)NH(CH2)4-、
-C(=O)NH(CH2)5-、-CH2C(=O)NH(CH2)5-、
-C(=O)NH(CH2)6-、-CH2C(=O)NH(CH2)6-、
-C(=O)O(CH2)2-、-CH2C(=O)O(CH2)2-、
-C(=O)O(CH2)3-、-CH2C(=O)O(CH2)3-、
-C(=O)O(CH2)4-、-CH2C(=O)O(CH2)4-、
-C(=O)O(CH2)5-、-CH2C(=O)O(CH2)5-、
-C(=O)O(CH2)6-、-CH2C(=O)O(CH2)6-、
-(CH2CH2)2NHC(=O)NH(CH2)2-、
-(CH2CH2)2NHC(=O)NH(CH2)3-、
-(CH2CH2)2NHC(=O)NH(CH2)4-、
-(CH2CH2)2NHC(=O)NH(CH2)5-、
-(CH2CH2)2NHC(=O)NH(CH2)6-、
-(CH2CH2)2NHC(=O)O(CH2)2-、
-(CH2CH2)2NHC(=O)O(CH2)3-、
-(CH2CH2)2NHC(=O)O(CH2)4-、
-(CH2CH2)2NHC(=O)O(CH2)5-、
-(CH2CH2)2NHC(=O)O(CH2)6-、
-(CH2CH2)2NHC(=O)(CH2)2-、
-(CH2CH2)2NHC(=O)(CH2)3-、
-(CH2CH2)2NHC(=O)(CH2)4-、
-(CH2CH2)2NHC(=O)(CH2)5-、及び
-(CH2CH2)2NHC(=O)(CH2)6-
[式中、
Y16はO、NR28又はSであり、
Y14〜15及びY17〜19は独立にO、NR29又はSであり、
R21〜27は水素、ヒドロキシル、アミン、C1〜6アルキル、C3〜12分岐アルキル、C3〜8シクロアルキル、C1〜6置換アルキル、C3〜8置換シクロアルキル、アリール、置換アリール、アラルキル、C1〜6ヘテロアルキル、置換C1〜6ヘテロアルキル、C1〜6アルコキシ、フェノキシ及びC1〜6ヘテロアルコキシからなる群から独立に選択され、
R28〜29は水素、C1〜6アルキル、C3〜12分岐アルキル、C3〜8シクロアルキル、C1〜6置換アルキル、C3〜8置換シクロアルキル、アリール、置換アリール、アラルキル、C1〜6ヘテロアルキル、置換C1〜6ヘテロアルキル、C1〜6アルコキシ、フェノキシ及びC1〜6ヘテロアルコキシからなる群から独立に選択され、
(t1)、(t2)、(t3)及び(t4)は独立に0又は正の整数であり、
(a2)及び(a3)は独立に0又は1である]
からなる群から選択される、請求項1に記載の化合物。
【請求項１１】
L2が、
-(CR'21R'22)t'1-[C(=Y'16)]a'3(CR'27CR'28)t'2-、
-(CR'21R'22)t'1Y'14-(CR'23R'24)t'2-(Y'15)a'2-[C(=Y'16)]a'3(CR'27CR'28)t'3-、
-(CR'21R'22CR'23R'24Y'14)t'1-[C(=Y'16)]a'3(CR'27CR'28)t'2-、
-(CR'21R'22CR'23R'24Y'14)t'1(CR'25R'26)t'2-(Y'15)a'2-[C(=Y'16)]a'3(CR'27CR'28)t'3-、
-[(CR'21R'22CR'23R'24)t'2Y'14]t'1(CR'25R'26)t'2-(Y'15)a'2-[C(=Y'16)]a'3(CR'27CR'28)t'3-、
-(CR'21R'22)t'1-[(CR'23R'24)t'2Y'14]t'2(CR'25R'26)t'3-(Y'15)a'2-[C(=Y'16)]a'3(CR'27CR'28)t'4-
-(CR'21R'22)t'1(Y'14)a'2[C(=Y'16)]a'3(CR'23R'24)t'2-、
-(CR'21R'22)t'1(Y'14)a'2[C(=Y'16)]a'3Y'15(CR'23R'24)t'2-、
-(CR'21R'22)t'1(Y'14)a'2[C(=Y'16)]a'3(CR'23R'24)t'2-Y'15-(CR'23R'24)t'3-、
-(CR'21R'22)t'1(Y'14)a'2[C(=Y'16)]a'3Y'14(CR'23R'24)t'2-Y'15-(CR'23R'24)t'3-、
-(CR'21R'22)t'1(Y'14)a'2[C(=Y'16)]a'3(CR'23R'24CR'25R'26Y'15)t'2(CR'27CR'28)t'3-、
-(CR'21R'22)t'1(Y'14)a'2[C(=Y'16)]a'3Y'17(CR'23R'24CR'25R'26Y'15)t'2(CR'27CR'28)t'3-、
【化１１】
2012509366.tif 000011
-CH2-、-(CH2)2-、-(CH2)3-、-(CH2)4-、-(CH2)5-、-(CH2)6-、-NH(CH2)-
-CH(NH2)CH2-、
-O(CH2)2-、-C(=O)O(CH2)3-、-C(=O)NH(CH2)3-、
-C(=O)(CH2)2-、-C(=O)(CH2)3-、
-CH2-C(=O)-O(CH2)3-、
-CH2-C(=O)-NH(CH2)3-、
-CH2-OC(=O)-O(CH2)3-、
-CH2-OC(=O)-NH(CH2)3-、
-(CH2)2-C(=O)-O(CH2)3-、
-(CH2)2-C(=O)-NH(CH2)3-、
-CH2C(=O)O(CH2)2-O-(CH2)2-、
-CH2C(=O)NH(CH2)2-O-(CH2)2-、
-(CH2)2C(=O)O(CH2)2-O-(CH2)2-、
-(CH2)2C(=O)NH(CH2)2-O-(CH2)2-、
-CH2C(=O)O(CH2CH2O)2CH2CH2-、
-(CH2)2C(=O)O(CH2CH2O)2CH2CH2-、
-(CH2CH2O)2-、-CH2CH2O-CH2O-.
-(CH2CH2O)2-CH2CH2NH-、-(CH2CH2O)3-CH2CH2NH-、
-CH2CH2O-CH2CH2NH-、
-CH2-O-CH2CH2O-CH2CH2NH-、
-CH2-O-(CH2CH2O)2-CH2CH2NH-、
-CH2-O-CH2CH2O-、-CH2-O-(CH2CH2O)2-、
【化１２】
2012509366.tif 000012
-(CH2)2NHC(=O)-(CH2CH2O)2-、
-C(=O)NH(CH2)2-、-CH2C(=O)NH(CH2)2-、
-C(=O)NH(CH2)3-、-CH2C(=O)NH(CH2)3-、
-C(=O)NH(CH2)4-、-CH2C(=O)NH(CH2)4-、
-C(=O)NH(CH2)5-、-CH2C(=O)NH(CH2)5-、
-C(=O)NH(CH2)6-、-CH2C(=O)NH(CH2)6-、
-C(=O)O(CH2)2-、-CH2C(=O)O(CH2)2-、
-C(=O)O(CH2)3-、-CH2C(=O)O(CH2)3-、
-C(=O)O(CH2)4-、-CH2C(=O)O(CH2)4-、
-C(=O)O(CH2)5-、-CH2C(=O)O(CH2)5-、
-C(=O)O(CH2)6-、-CH2C(=O)O(CH2)6-、
-(CH2CH2)2NHC(=O)NH(CH2)2-、
-(CH2CH2)2NHC(=O)NH(CH2)3-、
-(CH2CH2)2NHC(=O)NH(CH2)4-、
-(CH2CH2)2NHC(=O)NH(CH2)5-、
-(CH2CH2)2NHC(=O)NH(CH2)6-、
-(CH2CH2)2NHC(=O)O(CH2)2-、
-(CH2CH2)2NHC(=O)O(CH2)3-、
-(CH2CH2)2NHC(=O)O(CH2)4-、
-(CH2CH2)2NHC(=O)O(CH2)5-、
-(CH2CH2)2NHC(=O)O(CH2)6-、
-(CH2CH2)2NHC(=O)(CH2)2-、
-(CH2CH2)2NHC(=O)(CH2)3-、
-(CH2CH2)2NHC(=O)(CH2)4-、
-(CH2CH2)2NHC(=O)(CH2)5-、及び
-(CH2CH2)2NHC(=O)(CH2)6-
[式中、
Y'16はO、NR'28又はSであり、
Y'14〜15及びY'17は独立にO、NR'29又はSであり、
R'21〜27は水素、ヒドロキシル、アミン、C1〜6アルキル、C3〜12分岐アルキル、C3〜8シクロアルキル、C1〜6置換アルキル、C3〜8置換シクロアルキル、アリール、置換アリール、アラルキル、C1〜6ヘテロアルキル、置換C1〜6ヘテロアルキル、C1〜6アルコキシ、フェノキシ及びC1〜6ヘテロアルコキシからなる群から独立に選択され、
R'28〜29は水素、C1〜6アルキル、C3〜12分岐アルキル、C3〜8シクロアルキル、C1〜6置換アルキル、C3〜8置換シクロアルキル、アリール、置換アリール、アラルキル、C1〜6ヘテロアルキル、置換C1〜6ヘテロアルキル、C1〜6アルコキシ、フェノキシ及びC1〜6ヘテロアルコキシからなる群から独立に選択され、
(t'1)、(t'2)、(t'3)及び(t'4)は独立に0又は正の整数であり、
(a'2)及び(a'3)は独立に0又は1である]
からなる群から選択される、請求項1に記載の化合物。
【請求項１２】
Qが、
【化１３】
2012509366.tif 000013
2012509366.tif 000014
2012509366.tif 000015
2012509366.tif 000016
[式中、
Y1はO、S又はNR31であり、
R11、R12及びR13は独立に置換又は非置換、飽和又は不飽和のC4〜30であり、
R31は水素、メチル又はエチルであり、
(d)は0、又は正の整数であり、
(f11)、(f12)及び(f13)は独立に0、1、2、3又は4であり、
(f21)及び(f22)は独立に1、2、3又は4である]
からなる群から選択される、請求項５に記載の化合物。
【請求項１３】
標的基がR基に結合しており、1の化合物は次式
【化１４】
2012509366.tif 000017
(式中、Aは標的基である)
を有する、請求項1に記載の化合物。
【請求項１４】
式(IIIa)
【化１５】
2012509366.tif 000018
(式中、Aは標的基であり、(z1)は0又は1である)
を有する、請求項５に記載の化合物。
【請求項１５】
式(IIIb)又は(III'b)
【化１６】
2012509366.tif 000019
(式中、Aは標的基であり、(z1)は0又は1である)
を有する、請求項５に記載の化合物。
【請求項１６】
【化１７】
2012509366.tif 000020
2012509366.tif 000021
2012509366.tif 000022
[式中、
Aは標的基であり、
(n)は、ポリマー部分が約500〜約5000の平均分子量を有するような重合度であり、
(f11)は0、1、2、3又は4であり、
R11及びR12は独立にC8〜22アルキル、C8〜22アルケニル又はC8〜22アルコキシである]
からなる群から選択される、請求項1に記載の化合物。
【請求項１７】
【化１８】
2012509366.tif 000023
2012509366.tif 000024
2012509366.tif 000025
2012509366.tif 000026
2012509366.tif 000027
[式中、
mPEGはCH3O(CH2CH2O)n-CH2CH2O-であり、
PEGは-(CH2CH2O)n-CH2-又は-(CH2CH2O)n-CH2CH2O-であり、
(n)は約10〜約460の整数である]
からなる群から選択される、請求項1に記載の化合物。
【請求項１８】
請求項1に記載の式(I)の化合物を含む、ナノ粒子組成物。
【請求項１９】
式(I)の化合物が、
【化１９】
2012509366.tif 000028
2012509366.tif 000029
(式中、mPEGはCH3O(CH2CH2O)n-であり、(n)は約10〜約460の整数である)
からなる群から選択される、請求項１８に記載のナノ粒子組成物。
【請求項２０】
カチオン性脂質及び融合性脂質を更に含む、請求項１８に記載のナノ粒子組成物。
【請求項２１】
前記カチオン性脂質が、
【化２０】
2012509366.tif 000030
である、請求項１８に記載のナノ粒子組成物。
【請求項２２】
前記融合性脂質が、DOPE、DOGP、POPC、DSPC、EPC及びそれらの組合せからなる群から選択される、請求項１８に記載のナノ粒子組成物。
【請求項２３】
コレステロールを更に含む、請求項１８に記載のナノ粒子組成物。
【請求項２４】
カチオン性脂質が、ナノ粒子組成物中に存在する総脂質の約10%〜約99.9%の範囲のモル比を有する、請求項１８に記載のナノ粒子組成物。
【請求項２５】
カチオン性脂質と、非コレステロール系融合性脂質と、式(I)の化合物と、コレステロールとのモル比が、ナノ粒子組成物中に存在する総脂質の約15〜25%：20〜78%：0〜50%：2〜10%である、請求項２３に記載のナノ粒子組成物。
【請求項２６】
カチオン性脂質、ジアシルホスファチジルエタノールアミン、式(I)の化合物及びコレステロールの混合物、
カチオン性脂質、ジアシルホスファチジルコリン、式(I)の化合物及びコレステロールの混合物、
カチオン性脂質、ジアシルホスファチジルエタノールアミン、ジアシルホスファチジルコリン、式(I)の化合物及びコレステロールの混合物、並びに
カチオン性脂質、ジアシルホスファチジルエタノールアミン、式(I)の化合物、セラミドに結合したPEG(PEG-Cer)及びコレステロールの混合物
からなる群から選択される、請求項２３に記載のナノ粒子組成物。
【請求項２７】
請求項１８に記載のナノ粒子組成物中に封入された核酸を含むナノ粒子。
【請求項２８】
前記核酸が一本鎖又は二本鎖のオリゴヌクレオチドである、請求項２７に記載のナノ粒子。
【請求項２９】
前記核酸がデオキシヌクレオチド、リボヌクレオチド、ロック核酸(LNA)、低分子干渉RNA(siRNA)、マイクロRNA(miRNA)、アプタマー、ペプチド核酸(PNA)、ホスホロジアミデートモルホリノオリゴヌクレオチド(PMO)、トリシクロ-DNA、二本鎖オリゴヌクレオチド(デコイODN)、触媒RNA(RNAi)、アプタマー、シュピーゲルマー、CpGオリゴマー及びそれらの組合せからなる群から選択される、請求項２７に記載のナノ粒子。
【請求項３０】
前記オリゴヌクレオチドが約8個〜50個のヌクレオチドを有する、請求項２８に記載のナノ粒子。
【請求項３１】
前記オリゴヌクレオチドが、配列番号1、配列番号2及び3、配列番号3、配列番号4、配列番号5、配列番号6、配列番号7、配列番号7、配列番号8、配列番号9、配列番号10、配列番号11、配列番号12、配列番号13、配列番号14、配列番号15、配列番号16並びに配列番号17に示される8個以上の連続ヌクレオチドを含み、各核酸が、天然核酸又は修飾核酸である、請求項２８に記載のナノ粒子。
【請求項３２】
前記核酸とカチオン性脂質との電荷比が約1:20〜約20:1の範囲である、請求項２８に記載のナノ粒子。
【請求項３３】
前記ナノ粒子が、約50nm〜約150nmの範囲のサイズを有する、請求項２８に記載のナノ粒子。
【請求項３４】
疾患の治療に有用な医薬の調製のための、請求項２７に記載のナノ粒子の使用。
【請求項３５】
癌細胞の増殖又は成長を抑制するための、請求項２７に記載のナノ粒子の使用。