【手続補正書】
【提出日】平成24年2月8日(2012.2.8)
【手続補正１】
【補正対象書類名】特許請求の範囲
【補正対象項目名】全文
【補正方法】変更
【補正の内容】
【特許請求の範囲】
【請求項１】
式Ｉの化合物：
【化９１】
2011513321.tif 000001
（式中、
Ａｒ１は
【化９２】
2011513321.tif 000002
であり、
Ａｒ１は、ｗ個出現する−Ｗ−ＲＷで任意選択で置換されており；
Ｗは独立に、結合または任意選択で置換された（Ｃ１〜Ｃ６）アルキリデン鎖であり、Ｗのうちの最大で２つのメチレン単位は独立に、−ＣＯ−、−Ｏ−、−Ｓ−、−ＳＯ２−または−ＮＲ’−で置き換えられており；
Ｒ’は独立に、Ｈ、アルキル、アリール、ヘテロアリール、アラルキル、シクロアルキルまたはヘテロシクロアルキルであり；
ＲＷは独立に、Ｈ、ハロ、ＣＮ、ＮＯ２、ＮＨ２、ＣＦ３、ＯＣＦ３、ＯＨ、アルコキシまたは任意選択で置換された脂肪族、脂環式、複素環式、アリールもしくはヘテロアリールであり、置換されている場合、ＲＷは最大で２つのＲ２で置換されており；
Ｒ２は、ハロ、ＣＮ、ＮＯ２、ＣＦ３、ＯＣＦ３、ＯＲ、−（Ｃ１〜Ｃ６）アルキリデン−ＯＨ、−（Ｃ１〜Ｃ６）アルキリデン−Ｎ（Ｒ）２、ＯＣ（Ｏ）Ｒ、ＯＣ（Ｏ）Ｎ（Ｒ）２、ＳＲ、Ｓ（Ｏ）Ｒ、ＳＯ２Ｒ、ＳＯ２Ｎ（Ｒ）２、ＳＯ３Ｒ、Ｃ（Ｏ）Ｒ、ＣＯ２Ｒ、Ｃ（Ｏ）Ｎ（Ｒ）２、Ｎ（Ｒ）２、ＮＲＣ（Ｏ）Ｒ、ＮＲＣＯ２Ｒ、ＮＲＣ（Ｏ）Ｎ（Ｒ）２、ＮＲＳＯ２Ｒ、Ｂ（ＯＲ）２またはＮＲＳＯ２Ｎ（Ｒ）２であり；
Ｒは独立に、Ｈ、アルキル、シクロアルキル、複素環式、アリールまたはヘテロアリールであり；
ＲＮはＨ、アルキル、アリール、ヘテロアリール、アラルキル、シクロアルキルまたはヘテロシクロアルキルであり；
Ａは任意選択で置換された３〜７員単環であり；
Ｂは、脂環式、アリール、複素環式およびヘテロアリールからなる群から選択される５〜７員環と任意選択で縮合しており；
Ｊは、ＣＨ２、ＣＦ２、Ｃ（ＣＨ３）２、Ｃ（Ｏ）、
【化９３】
2011513321.tif 000003
、Ｃ（フェニル）２、Ｂ（ＯＨ）およびＣＨ（ＯＥｔ）からなる群から選択され；
ｗは独立に端値を含む０〜５の整数であり；
但し、Ａｒ１が
【化９４】
2011513321.tif 000004
である場合、Ｗは独立に、任意選択で置換された（Ｃ１〜Ｃ６）アルキリデン鎖であり、Ｗのうちの最大で２つのメチレン単位は独立に、−ＣＯ−、−Ｏ−、−Ｓ−、−ＳＯ２−または−ＮＲ’−で置き換えられている）
または薬学的に許容されるその塩。
【請求項２】
Ａが、
【化９５】
2011513321.tif 000005
（式中、Ｒ３はアルキル、アルカリール、アリールまたはヘテロアリールであり；
ｑは端値を含む０〜４の整数である）
からなる群から選択される、請求項１に記載の化合物。
【請求項３】
Ａが、
【化９６】
2011513321.tif 000006
である、請求項２に記載の化合物。
【請求項４】
Ａが、
【化９７】
2011513321.tif 000007
である、請求項２に記載の化合物。
【請求項５】
ＪがＣＨ２である、請求項１に記載の化合物。
【請求項６】
ＪがＣＦ２である、請求項１に記載の化合物。
【請求項７】
ＲＮがＨ、アリールまたはヘテロアリールである、請求項１に記載の化合物。
【請求項８】
ＲＮがＨまたはヘテロアリールである、請求項１に記載の化合物。
【請求項９】
ＲＮがヘテロアリールである、請求項１に記載の化合物。
【請求項１０】
ＲＮがＨである、請求項１に記載の化合物。
【請求項１１】
任意選択で置換されたＡｒ１が、
【化９８】
2011513321.tif 000008
である、請求項１に記載の化合物。
【請求項１２】
任意選択で置換されたＡｒ１が、
【化９９】
2011513321.tif 000009
である、請求項１に記載の化合物。
【請求項１３】
任意選択で置換されたＡｒ１が、
【化１００】
2011513321.tif 000010
である、請求項１に記載の化合物。
【請求項１４】
任意選択で置換されたＡｒ１が、
【化１０１】
2011513321.tif 000011
である、請求項１に記載の化合物。
【請求項１５】
任意選択で置換されたＡｒ１が、
【化１０２】
2011513321.tif 000012
である、請求項１に記載の化合物。
【請求項１６】
任意選択で置換されたＡｒ１が、
【化１０３】
2011513321.tif 000013
である、請求項１に記載の化合物。
【請求項１７】
ｗが０である、請求項１に記載の化合物。
【請求項１８】
ｗが１である、請求項１に記載の化合物。
【請求項１９】
ｗが２である、請求項１に記載の化合物。
【請求項２０】
Ｗが結合である、請求項１に記載の化合物。
【請求項２１】
Ｗが任意選択で置換された（Ｃ１〜Ｃ６）アルキリデン鎖である、請求項１に記載の化合物。
【請求項２２】
Ｗが−ＣＨ２−である、請求項１に記載の化合物。
【請求項２３】
Ｗが−ＮＨ−である、請求項１に記載の化合物。
【請求項２４】
Ｗが−Ｏ−である、請求項１に記載の化合物。
【請求項２５】
Ｗが−ＳＯ２−である、請求項１に記載の化合物。
【請求項２６】
ＲＷがＨである、請求項１に記載の化合物。
【請求項２７】
ＲＷがＯＨである、請求項１に記載の化合物。
【請求項２８】
ＲＷがアリールである、請求項１に記載の化合物。
【請求項２９】
ＲＷがフェニルである、請求項１に記載の化合物。
【請求項３０】
ＲＷがヘテロアリールである、請求項１に記載の化合物。
【請求項３１】
ＲＷがピリジルである、請求項１に記載の化合物。
【請求項３２】
ＲＷがアルコキシである、請求項１に記載の化合物。
【請求項３３】
ＲＷがメトキシである、請求項１に記載の化合物。
【請求項３４】
ＲＷがトリフルオロメトキシである、請求項１に記載の化合物。
【請求項３５】
ＲＷがシクロアルキルである、請求項１に記載の化合物。
【請求項３６】
ＲＷがシクロヘキシルである、請求項１に記載の化合物。
【請求項３７】
ＲＷがヘテロシクロアルキルである、請求項１に記載の化合物。
【請求項３８】
ＲＷが不飽和ヘテロシクロアルキルである、請求項１に記載の化合物。
【請求項３９】
ＲＷがピリドンである、請求項１に記載の化合物。
【請求項４０】
ＲＷが−（Ｃ１〜Ｃ６）アルキリデン−Ｎ（Ｒ）２である、請求項１に記載の化合物。
【請求項４１】
ＲＷが−（Ｃ１〜Ｃ６）アルキリデン−ＯＨである、請求項１に記載の化合物。
【請求項４２】
ＲＷが−ＣＨ２ＯＨである、請求項１に記載の化合物。
【請求項４３】
Ａｒ１が非環式−Ｗ−ＲＷで置換されている、請求項１に記載の化合物。
【請求項４４】
Ａｒ１が、アリール環、ヘテロアリール環またはシクロアルキル環である−Ｗ−ＲＷで置換されている、請求項１に記載の化合物。
【請求項４５】
Ａｒ１が次式、
【化１０４】
2011513321.tif 000014
（式中、
Ｗは結合または直鎖状もしくは分岐状（Ｃ１〜Ｃ６）アルキリデンであり、メチレン基は−Ｏ−、−ＳＯ２−または−ＮＲ’−で置換されていてよく；
Ｒ’はＨまたはアルキルであり；
Ｃはアリールまたはヘテロアリールであり；
Ｒ４は、ハロ、−（Ｃ１〜Ｃ６）アルキル、ＣＮ、ＮＯ２、ＣＦ３、ＯＣＦ３、ＯＲ、−（Ｃ１〜Ｃ６）アルキリデン−ＯＨ、ＳＯ２Ｎ（Ｒ）２、ＮＲＳＯ２Ｒ、Ｃ（Ｏ）Ｒ、ＣＯ２Ｒ、Ｃ（Ｏ）Ｎ（Ｒ）２、Ｎ（Ｒ）２またはＮＲＣ（Ｏ）Ｒであり；
ｑは端値を含む０〜５の整数である）
を有する少なくとも１つの−Ｗ−ＲＷで置換されている、請求項１に記載の化合物。
【請求項４６】
Ａｒ１が以下の：−ＯＨ、−ＣＨ３、−ＯＭｅ、−ＣＮ、−ＣＦ３、
【化１０５】
2011513321.tif 000015
【化１０６】
2011513321.tif 000016
から選択される少なくとも１つの−Ｗ−ＲＷで置換されている、請求項１に記載の化合物。
【請求項４７】
Ａｒ１が以下の：
【化１０７】
2011513321.tif 000017
から選択される少なくとも１つの−Ｗ−ＲＷで置換されている、請求項１に記載の化合物。
【請求項４８】
式Ｉａ：
【化１０８】
2011513321.tif 000018
（式中、
ＪはＣＨ２またはＣＦ２であり；
ＲＮはＨ、アルキル、アリールまたはヘテロアリールであり；
Ａｒ１は、
【化１０９】
2011513321.tif 000019
であり、
Ａｒ１は、ｗ個出現する−Ｗ−ＲＷで任意選択で置換されており；
Ｗは独立に、結合または任意選択で置換された（Ｃ１〜Ｃ６）アルキリデン鎖であり、Ｗのうちの最大で２つのメチレン単位は独立に、−Ｏ−、−ＳＯ２−または−ＮＲ’−で置き換えられており；
Ｒ’は独立に、Ｈ、アルキルまたはアリールであり；
ＲＷは独立に、Ｈ、ハロ、ＣＮ、ＣＦ３、ＯＨ、アルコキシまたは任意選択で置換された脂肪族、シクロアルキル、ヘテロシクロアルキル、アリールもしくはヘテロアリールであり、置換されている場合、ＲＷは最大で２つのＲ２で置換されており；
Ｒ２はハロ、ＣＦ３、ＯＲ、−（Ｃ１〜Ｃ６）アルキリデン−ＯＨ、ＳＯ２Ｎ（Ｒ）２、ＣＯ２Ｒ、Ｃ（Ｏ）Ｎ（Ｒ）２、Ｂ（ＯＲ）２またはＮ（Ｒ）２であり；
Ｒは独立に、Ｈ、アルキル、シクロアルキル、複素環式、アリールまたはヘテロアリールであり；
ｗは端値を含む０〜５の整数であり；
但し、Ａｒ１が
【化１１０】
2011513321.tif 000020
である場合、Ｗは独立に、任意選択で置換された（Ｃ１〜Ｃ６）アルキリデン鎖であり、Ｗのうちの最大で２つのメチレン単位は独立に、−ＣＯ−、−Ｏ−、−Ｓ−、−ＳＯ２−または−ＮＲ’−で置き換えられている）
を有する、請求項１に記載の化合物または薬学的に許容されるその塩。
【請求項４９】
ＪがＣＨ２である、請求項４８に記載の化合物。
【請求項５０】
ＪがＣＦ２である、請求項４８に記載の化合物。
【請求項５１】
ＲＮがＨまたはヘテロアリールである、請求項４８に記載の化合物。
【請求項５２】
ＲＮがヘテロアリールである、請求項４８に記載の化合物。
【請求項５３】
ＲＮがＨである、請求項４８に記載の化合物。
【請求項５４】
Ａｒ１が以下の；
【化１１１】
2011513321.tif 000021
から選択される、請求項４８に記載の化合物。
【請求項５５】
Ａｒ１が非環式−Ｗ−ＲＷで置換されている、請求項４８に記載の化合物。
【請求項５６】
Ａｒ１がアリール環、ヘテロアリール環またはシクロアルキル環である−Ｗ−ＲＷで置換されている、請求項４８に記載の化合物。
【請求項５７】
Ａｒ１が不飽和ヘテロシクロアルキルである−Ｗ−ＲＷで置換されている、請求項４８に記載の化合物。
【請求項５８】
Ａｒ１がピリドンである−Ｗ−ＲＷで置換されている、請求項４８に記載の化合物。
【請求項５９】
Ａｒ１が以下の：−ＯＨ、−ＣＨ３、−ＯＭｅ、−ＣＮ、−ＣＦ３、
【化１１２】
2011513321.tif 000022
【化１１３】
2011513321.tif 000023
から選択される少なくとも１つの−Ｗ−ＲＷで置換されている、請求項４８に記載の化合物。
【請求項６０】
Ａｒ１が以下の：
【化１１４】
2011513321.tif 000024
から選択される少なくとも１つの−Ｗ−ＲＷで置換されている、請求項４８に記載の化合物。
【請求項６１】
Ａｒ１が以下の：
【化１１５】
2011513321.tif 000025
【化１１６】
2011513321.tif 000026
から選択される、請求項４８に記載の化合物。
【請求項６２】
式Ｉｂ：
【化１１７】
2011513321.tif 000027
（式中、Ａｒ１が以下の：
【化１１８】
2011513321.tif 000028
【化１１９】
2011513321.tif 000029
から選択される）
を有する、請求項１に記載の化合物または薬学的に許容されるその塩。
【請求項６３】
式Ｉｃ：
【化１２０】
2011513321.tif 000030
（式中、Ａｒ１が以下の：
【化１２１】
2011513321.tif 000031
から選択される）
を有する、請求項１に記載の化合物または薬学的に許容されるその塩。
【請求項６４】
表１から選択される化合物。
【請求項６５】
（ｉ）請求項１に記載の化合物；および
（ｉｉ）薬学的に許容される担体
を含む医薬組成物。
【請求項６６】
粘液溶解薬、気管支拡張薬、抗生物質、抗感染症剤、抗炎症剤、ＣＦＴＲ修正因子および栄養剤からなる群から選択される追加の薬剤をさらに含む、請求項６５に記載の組成物。
【請求項６７】
細胞の膜中のＡＢＣトランスポーターを調節するための組成物であって、請求項１に記載の化合物を含む組成物。
【請求項６８】
前記ＡＢＣトランスポーターがＣＦＴＲである、請求項６７に記載の組成物。
【請求項６９】
ＡＢＣトランスポーター活性に関係する患者の状態、疾患または障害を治療するための組成物であって、請求項１に記載の化合物を含む組成物。
【請求項７０】
前記ＡＢＣトランスポーターがＣＦＴＲである、請求項６９に記載の組成物。
【請求項７１】
前記状態、疾患または障害が、嚢胞性線維症、遺伝性肺気腫、遺伝性ヘモクロマトーシス、凝固−線維素溶解欠乏症、例えばタンパク質Ｃ欠乏症、１型遺伝性血管浮腫、脂質プロセッシング欠乏症、例えば家族性高コレステロール血症、１型乳糜血症、無βリポタンパク血症、リソソーム蓄積症、例えばＩ−細胞疾患／偽ハーラー症候群、ムコ多糖症、サンドホフ／テイサックス病、クリグラーナジャー病ＩＩ型、多腺性内分泌障害／高インスリン血症、真性糖尿病、ラロン型小人症、ミレオペルオキシダーゼ欠乏症、原発性甲状腺機能低下症、メラノーマ、グリカノシスＣＤＧ１型、遺伝性肺気腫、先天性甲状腺機能亢進症、骨形成不全症、遺伝性低フィブリノゲン血症、ＡＣＴ欠乏症、尿崩症（ｄｉ）、神経下垂体性ｄｉ、腎性ＤＩ、シャルコーマリートゥース症候群、ペリツェウスメルツバッハー病、神経変性疾患、例えばアルツハイマー病、パーキンソン病、筋萎縮性側索硬化症、進行性核上麻痺、ピック病、いくつかのポリグルタミン神経疾患、例えばハンチントン病、脊髄小脳失調Ｉ型Ｉ、脊髄性および延髄性筋萎縮、歯状核赤核淡蒼球ルイ体および筋強直性ジストロフィー、ならびに海綿状脳疾患、例えば遺伝性クロイツフェルトヤコブ病、ファブリー病、ストロイスラーシャインカー症候群、ＣＯＰＤ、ドライアイ疾患およびシェーグレン病から選択される、請求項６９に記載の組成物。
【請求項７２】
インビトロまたはインビボで、生物学的試料中のＡＢＣトランスポーターまたはその断片の活性を測定するのに使用するキットであって：
（ｉ）請求項１に記載の化合物を含む第１の組成物；および
（ｉｉ）ａ）前記組成物を生物学的試料と接触させ；
ｂ）該ＡＢＣトランスポーターまたはその断片の活性を測定する
ための取扱説明書
を含むキット。
【手続補正２】
【補正対象書類名】明細書
【補正対象項目名】００３０
【補正方法】変更
【補正の内容】
【００３０】
これらの化合物および薬学的に許容される組成物は、これらに限定されないが、嚢胞性線維症、遺伝性肺気腫、遺伝性ヘモクロマトーシス、凝固−線維素溶解欠乏症、例えばタンパク質Ｃ欠乏症、１型遺伝性血管浮腫、脂質プロセッシング欠乏症、例えば家族性高コレステロール血症、１型乳糜血症、無βリポタンパク血症、リソソーム蓄積症、例えばＩ−細胞疾患／偽ハーラー症候群、ムコ多糖症、サンドホフ／テイサックス病、クリグラーナジャー病ＩＩ型、多腺性内分泌障害／高インスリン血症、真性糖尿病、ラロン型小人症、ミレオペルオキシダーゼ欠乏症、原発性甲状腺機能低下症、メラノーマ、グリカノシスＣＤＧ１型、遺伝性肺気腫、先天性甲状腺機能亢進症、骨形成不全症、遺伝性低フィブリノゲン血症、ＡＣＴ欠乏症、尿崩症（ｄｉ）、神経下垂体性ｄｉ、腎性ＤＩ、シャルコーマリートゥース症候群、ペリツェウスメルツバッハー病、神経変性疾患、例えばアルツハイマー病、パーキンソン病、筋萎縮性側索硬化症、進行性核上麻痺、ピック病、いくつかのポリグルタミン神経疾患、例えばハンチントン病、脊髄小脳失調Ｉ型、脊髄性および延髄性筋萎縮、歯状核赤核淡蒼球ルイ体および筋強直性ジストロフィー、ならびに海綿状脳疾患、例えば遺伝性クロイツフェルトヤコブ病、ファブリー病、ストロイスラーシャインカー症候群、ＣＯＰＤ、ドライアイ疾患およびシェーグレン病を含む様々な疾患、障害または状態を治療するかまたはその重症度を低減するのに有用である。
本発明は、例えば以下の項目を提供する。
（項目１）
式Ｉの化合物：
【化９１】
2011513321.tif 000032
（式中、
Ａｒ１は
【化９２】
2011513321.tif 000033
であり、
Ａｒ１は、ｗ個出現する−Ｗ−ＲＷで任意選択で置換されており；
Ｗは独立に、結合または任意選択で置換された（Ｃ１〜Ｃ６）アルキリデン鎖であり、Ｗのうちの最大で２つのメチレン単位は独立に、−ＣＯ−、−Ｏ−、−Ｓ−、−ＳＯ２−または−ＮＲ’−で置き換えられており；
Ｒ’は独立に、Ｈ、アルキル、アリール、ヘテロアリール、アラルキル、シクロアルキルまたはヘテロシクロアルキルであり；
ＲＷは独立に、Ｈ、ハロ、ＣＮ、ＮＯ２、ＮＨ２、ＣＦ３、ＯＣＦ３、ＯＨ、アルコキシまたは任意選択で置換された脂肪族、脂環式、複素環式、アリールもしくはヘテロアリールであり、置換されている場合、ＲＷは最大で２つのＲ２で置換されており；
Ｒ２は、ハロ、ＣＮ、ＮＯ２、ＣＦ３、ＯＣＦ３、ＯＲ、−（Ｃ１〜Ｃ６）アルキリデン−ＯＨ、−（Ｃ１〜Ｃ６）アルキリデン−Ｎ（Ｒ）２、ＯＣ（Ｏ）Ｒ、ＯＣ（Ｏ）Ｎ（Ｒ）２、ＳＲ、Ｓ（Ｏ）Ｒ、ＳＯ２Ｒ、ＳＯ２Ｎ（Ｒ）２、ＳＯ３Ｒ、Ｃ（Ｏ）Ｒ、ＣＯ２Ｒ、Ｃ（Ｏ）Ｎ（Ｒ）２、Ｎ（Ｒ）２、ＮＲＣ（Ｏ）Ｒ、ＮＲＣＯ２Ｒ、ＮＲＣ（Ｏ）Ｎ（Ｒ）２、ＮＲＳＯ２Ｒ、Ｂ（ＯＲ）２またはＮＲＳＯ２Ｎ（Ｒ）２であり；
Ｒは独立に、Ｈ、アルキル、シクロアルキル、複素環式、アリールまたはヘテロアリールであり；
ＲＮはＨ、アルキル、アリール、ヘテロアリール、アラルキル、シクロアルキルまたはヘテロシクロアルキルであり；
Ａは任意選択で置換された３〜７員単環であり；
Ｂは、脂環式、アリール、複素環式およびヘテロアリールからなる群から選択される５〜７員環と任意選択で縮合しており；
Ｊは、ＣＨ２、ＣＦ２、Ｃ（ＣＨ３）２、Ｃ（Ｏ）、
【化９３】
2011513321.tif 000034
、Ｃ（フェニル）２、Ｂ（ＯＨ）およびＣＨ（ＯＥｔ）からなる群から選択され；
ｗは独立に端値を含む０〜５の整数であり；
但し、Ａｒ１が
【化９４】
2011513321.tif 000035
である場合、Ｗは独立に、任意選択で置換された（Ｃ１〜Ｃ６）アルキリデン鎖であり、Ｗのうちの最大で２つのメチレン単位は独立に、−ＣＯ−、−Ｏ−、−Ｓ−、−ＳＯ２−または−ＮＲ’−で置き換えられている）
または薬学的に許容されるその塩。
（項目２）
Ａが、
【化９５】
2011513321.tif 000036
（式中、Ｒ３はアルキル、アルカリール、アリールまたはヘテロアリールであり；
ｑは端値を含む０〜４の整数である）
からなる群から選択される、項目１に記載の化合物。
（項目３）
Ａが、
【化９６】
2011513321.tif 000037
である、項目２に記載の化合物。
（項目４）
Ａが、
【化９７】
2011513321.tif 000038
である、項目２に記載の化合物。
（項目５）
ＪがＣＨ２である、項目１に記載の化合物。
（項目６）
ＪがＣＦ２である、項目１に記載の化合物。
（項目７）
ＲＮがＨ、アリールまたはヘテロアリールである、項目１に記載の化合物。
（項目８）
ＲＮがＨまたはヘテロアリールである、項目１に記載の化合物。
（項目９）
ＲＮがヘテロアリールである、項目１に記載の化合物。
（項目１０）
ＲＮがＨである、項目１に記載の化合物。
（項目１１）
任意選択で置換されたＡｒ１が、
【化９８】
2011513321.tif 000039
である、項目１に記載の化合物。
（項目１２）
任意選択で置換されたＡｒ１が、
【化９９】
2011513321.tif 000040
である、項目１に記載の化合物。
（項目１３）
任意選択で置換されたＡｒ１が、
【化１００】
2011513321.tif 000041
である、項目１に記載の化合物。
（項目１４）
任意選択で置換されたＡｒ１が、
【化１０１】
2011513321.tif 000042
である、項目１に記載の化合物。
（項目１５）
任意選択で置換されたＡｒ１が、
【化１０２】
2011513321.tif 000043
である、項目１に記載の化合物。
（項目１６）
任意選択で置換されたＡｒ１が、
【化１０３】
2011513321.tif 000044
である、項目１に記載の化合物。
（項目１７）
ｗが０である、項目１に記載の化合物。
（項目１８）
ｗが１である、項目１に記載の化合物。
（項目１９）
ｗが２である、項目１に記載の化合物。
（項目２０）
Ｗが結合である、項目１に記載の化合物。
（項目２１）
Ｗが任意選択で置換された（Ｃ１〜Ｃ６）アルキリデン鎖である、項目１に記載の化合物。
（項目２２）
Ｗが−ＣＨ２−である、項目１に記載の化合物。
（項目２３）
Ｗが−ＮＨ−である、項目１に記載の化合物。
（項目２４）
Ｗが−Ｏ−である、項目１に記載の化合物。
（項目２５）
Ｗが−ＳＯ２−である、項目１に記載の化合物。
（項目２６）
ＲＷがＨである、項目１に記載の化合物。
（項目２７）
ＲＷがＯＨである、項目１に記載の化合物。
（項目２８）
ＲＷがアリールである、項目１に記載の化合物。
（項目２９）
ＲＷがフェニルである、項目１に記載の化合物。
（項目３０）
ＲＷがヘテロアリールである、項目１に記載の化合物。
（項目３１）
ＲＷがピリジルである、項目１に記載の化合物。
（項目３２）
ＲＷがアルコキシである、項目１に記載の化合物。
（項目３３）
ＲＷがメトキシである、項目１に記載の化合物。
（項目３４）
ＲＷがトリフルオロメトキシである、項目１に記載の化合物。
（項目３５）
ＲＷがシクロアルキルである、項目１に記載の化合物。
（項目３６）
ＲＷがシクロヘキシルである、項目１に記載の化合物。
（項目３７）
ＲＷがヘテロシクロアルキルである、項目１に記載の化合物。
（項目３８）
ＲＷが不飽和ヘテロシクロアルキルである、項目１に記載の化合物。
（項目３９）
ＲＷがピリドンである、項目１に記載の化合物。
（項目４０）
ＲＷが−（Ｃ１〜Ｃ６）アルキリデン−Ｎ（Ｒ）２である、項目１に記載の化合物。
（項目４１）
ＲＷが−（Ｃ１〜Ｃ６）アルキリデン−ＯＨである、項目１に記載の化合物。
（項目４２）
ＲＷが−ＣＨ２ＯＨである、項目１に記載の化合物。
（項目４３）
Ａｒ１が非環式−Ｗ−ＲＷで置換されている、項目１に記載の化合物。
（項目４４）
Ａｒ１が、アリール環、ヘテロアリール環またはシクロアルキル環である−Ｗ−ＲＷで置換されている、項目１に記載の化合物。
（項目４５）
Ａｒ１が次式、
【化１０４】
2011513321.tif 000045
（式中、
Ｗは結合または直鎖状もしくは分岐状（Ｃ１〜Ｃ６）アルキリデンであり、メチレン基は−Ｏ−、−ＳＯ２−または−ＮＲ’−で置換されていてよく；
Ｒ’はＨまたはアルキルであり；
Ｃはアリールまたはヘテロアリールであり；
Ｒ４は、ハロ、−（Ｃ１〜Ｃ６）アルキル、ＣＮ、ＮＯ２、ＣＦ３、ＯＣＦ３、ＯＲ、−（Ｃ１〜Ｃ６）アルキリデン−ＯＨ、ＳＯ２Ｎ（Ｒ）２、ＮＲＳＯ２Ｒ、Ｃ（Ｏ）Ｒ、ＣＯ２Ｒ、Ｃ（Ｏ）Ｎ（Ｒ）２、Ｎ（Ｒ）２またはＮＲＣ（Ｏ）Ｒであり；
ｑは端値を含む０〜５の整数である）
を有する少なくとも１つの−Ｗ−ＲＷで置換されている、項目１に記載の化合物。
（項目４６）
Ａｒ１が以下の：−ＯＨ、−ＣＨ３、−ＯＭｅ、−ＣＮ、−ＣＦ３、
【化１０５】
2011513321.tif 000046
【化１０６】
2011513321.tif 000047
から選択される少なくとも１つの−Ｗ−ＲＷで置換されている、項目１に記載の化合物。
（項目４７）
Ａｒ１が以下の：
【化１０７】
2011513321.tif 000048
から選択される少なくとも１つの−Ｗ−ＲＷで置換されている、項目１に記載の化合物。
（項目４８）
式Ｉａ：
【化１０８】
2011513321.tif 000049
（式中、
ＪはＣＨ２またはＣＦ２であり；
ＲＮはＨ、アルキル、アリールまたはヘテロアリールであり；
Ａｒ１は、
【化１０９】
2011513321.tif 000050
であり、
Ａｒ１は、ｗ個出現する−Ｗ−ＲＷで任意選択で置換されており；
Ｗは独立に、結合または任意選択で置換された（Ｃ１〜Ｃ６）アルキリデン鎖であり、Ｗのうちの最大で２つのメチレン単位は独立に、−Ｏ−、−ＳＯ２−または−ＮＲ’−で置き換えられており；
Ｒ’は独立に、Ｈ、アルキルまたはアリールであり；
ＲＷは独立に、Ｈ、ハロ、ＣＮ、ＣＦ３、ＯＨ、アルコキシまたは任意選択で置換された脂肪族、シクロアルキル、ヘテロシクロアルキル、アリールもしくはヘテロアリールであり、置換されている場合、ＲＷは最大で２つのＲ２で置換されており；
Ｒ２はハロ、ＣＦ３、ＯＲ、−（Ｃ１〜Ｃ６）アルキリデン−ＯＨ、ＳＯ２Ｎ（Ｒ）２、ＣＯ２Ｒ、Ｃ（Ｏ）Ｎ（Ｒ）２、Ｂ（ＯＲ）２またはＮ（Ｒ）２であり；
Ｒは独立に、Ｈ、アルキル、シクロアルキル、複素環式、アリールまたはヘテロアリールであり；
ｗは端値を含む０〜５の整数であり；
但し、Ａｒ１が
【化１１０】
2011513321.tif 000051
である場合、Ｗは独立に、任意選択で置換された（Ｃ１〜Ｃ６）アルキリデン鎖であり、Ｗのうちの最大で２つのメチレン単位は独立に、−ＣＯ−、−Ｏ−、−Ｓ−、−ＳＯ２−または−ＮＲ’−で置き換えられている）
を有する、項目１に記載の化合物または薬学的に許容されるその塩。
（項目４９）
ＪがＣＨ２である、項目４８に記載の化合物。
（項目５０）
ＪがＣＦ２である、項目４８に記載の化合物。
（項目５１）
ＲＮがＨまたはヘテロアリールである、項目４８に記載の化合物。
（項目５２）
ＲＮがヘテロアリールである、項目４８に記載の化合物。
（項目５３）
ＲＮがＨである、項目４８に記載の化合物。
（項目５４）
Ａｒ１が以下の；
【化１１１】
2011513321.tif 000052
から選択される、項目４８に記載の化合物。
（項目５５）
Ａｒ１が非環式−Ｗ−ＲＷで置換されている、項目４８に記載の化合物。
（項目５６）
Ａｒ１がアリール環、ヘテロアリール環またはシクロアルキル環である−Ｗ−ＲＷで置換されている、項目４８に記載の化合物。
（項目５７）
Ａｒ１が不飽和ヘテロシクロアルキルである−Ｗ−ＲＷで置換されている、項目４８に記載の化合物。
（項目５８）
Ａｒ１がピリドンである−Ｗ−ＲＷで置換されている、項目４８に記載の化合物。
（項目５９）
Ａｒ１が以下の：−ＯＨ、−ＣＨ３、−ＯＭｅ、−ＣＮ、−ＣＦ３、
【化１１２】
2011513321.tif 000053
【化１１３】
2011513321.tif 000054
から選択される少なくとも１つの−Ｗ−ＲＷで置換されている、項目４８に記載の化合物。
（項目６０）
Ａｒ１が以下の：
【化１１４】
2011513321.tif 000055
から選択される少なくとも１つの−Ｗ−ＲＷで置換されている、項目４８に記載の化合物。
（項目６１）
Ａｒ１が以下の：
【化１１５】
2011513321.tif 000056
【化１１６】
2011513321.tif 000057
から選択される、項目４８に記載の化合物。
（項目６２）
式Ｉｂ：
【化１１７】
2011513321.tif 000058
（式中、Ａｒ１が以下の：
【化１１８】
2011513321.tif 000059
【化１１９】
2011513321.tif 000060
から選択される）
を有する、項目１に記載の化合物または薬学的に許容されるその塩。
（項目６３）
式Ｉｃ：
【化１２０】
2011513321.tif 000061
（式中、Ａｒ１が以下の：
【化１２１】
2011513321.tif 000062
から選択される）
を有する、項目１に記載の化合物または薬学的に許容されるその塩。
（項目６４）
表１から選択される化合物。
（項目６５）
（ｉ）項目１に記載の化合物；および
（ｉｉ）薬学的に許容される担体
を含む医薬組成物。
（項目６６）
粘液溶解薬、気管支拡張薬、抗生物質、抗感染症剤、抗炎症剤、ＣＦＴＲ修正因子および栄養剤からなる群から選択される追加の薬剤をさらに含む、項目６５に記載の組成物。
（項目６７）
細胞の膜中のＡＢＣトランスポーターを調節する方法であって、該細胞を項目１に記載の化合物と接触させるステップを含む方法。
（項目６８）
前記ＡＢＣトランスポーターがＣＦＴＲである、項目６７に記載の方法。
（項目６９）
ＡＢＣトランスポーター活性に関係する患者の状態、疾患または障害を治療する方法であって、前記患者に項目１に記載の化合物を投与するステップを含む方法。
（項目７０）
前記ＡＢＣトランスポーターがＣＦＴＲである、項目６９に記載の方法。
（項目７１）
前記状態、疾患または障害が、嚢胞性線維症、遺伝性肺気腫、遺伝性ヘモクロマトーシス、凝固−線維素溶解欠乏症、例えばタンパク質Ｃ欠乏症、１型遺伝性血管浮腫、脂質プロセッシング欠乏症、例えば家族性高コレステロール血症、１型乳糜血症、無βリポタンパク血症、リソソーム蓄積症、例えばＩ−細胞疾患／偽ハーラー症候群、ムコ多糖症、サンドホフ／テイサックス病、クリグラーナジャー病ＩＩ型、多腺性内分泌障害／高インスリン血症、真性糖尿病、ラロン型小人症、ミレオペルオキシダーゼ欠乏症、原発性甲状腺機能低下症、メラノーマ、グリカノシスＣＤＧ１型、遺伝性肺気腫、先天性甲状腺機能亢進症、骨形成不全症、遺伝性低フィブリノゲン血症、ＡＣＴ欠乏症、尿崩症（ｄｉ）、神経下垂体性ｄｉ、腎性ＤＩ、シャルコーマリートゥース症候群、ペリツェウスメルツバッハー病、神経変性疾患、例えばアルツハイマー病、パーキンソン病、筋萎縮性側索硬化症、進行性核上麻痺、ピック病、いくつかのポリグルタミン神経疾患、例えばハンチントン病、脊髄小脳失調Ｉ型Ｉ、脊髄性および延髄性筋萎縮、歯状核赤核淡蒼球ルイ体および筋強直性ジストロフィー、ならびに海綿状脳疾患、例えば遺伝性クロイツフェルトヤコブ病、ファブリー病、ストロイスラーシャインカー症候群、ＣＯＰＤ、ドライアイ疾患およびシェーグレン病から選択される、項目６９に記載の方法。
（項目７２）
インビトロまたはインビボで、生物学的試料中のＡＢＣトランスポーターまたはその断片の活性を測定するのに使用するキットであって：
（ｉ）項目１に記載の化合物を含む第１の組成物；および
（ｉｉ）ａ）前記組成物を生物学的試料と接触させ；
ｂ）該ＡＢＣトランスポーターまたはその断片の活性を測定する
ための取扱説明書
を含むキット。