【手続補正書】
【提出日】平成25年11月5日(2013.11.5)
【手続補正１】
【補正対象書類名】特許請求の範囲
【補正対象項目名】全文
【補正方法】変更
【補正の内容】
【特許請求の範囲】
【請求項１】
式（Ｉ）：
Ｒ１−Ａ１−Ａ２−Ａ３−Ａ４−Ａ５−Ａ６−Ａ７−Ａ８−Ａ９−Ａ１０−Ａ１１−Ａ１２−Ａ１３−Ａ１４−Ａ１５−Ａ１６−Ａ１７−Ａ１８−Ａ１９−Ａ２０−Ａ２１−Ａ２２−Ａ２３−Ａ２４−Ａ２５−Ａ２６−Ａ２７−Ａ２８−Ａ３０−Ａ３１−Ａ３２−Ａ３３−Ａ３４−Ａ３５−Ａ３６−Ａ３７−Ａ３８−Ｒ２
（Ｉ）
を有する化合物、または薬学的に許容できるその塩であって、ここで、
Ａ１は、Ｈｉｓ、Ｄ−Ｈｉｓ、Ｔｙｒ、Ｄ−Ｔｙｒ、Ｔｒｐ、Ｄ−Ｔｒｐ、Ｐａｌ、またはＤ−Ｐａｌであり；
Ａ２は、Ｓｅｒ、Ｄ−Ｓｅｒ、ｈＳｅｒ、Ｎ−Ｍｅ−Ｓｅｒ、Ｔｈｒ、Ｄ−Ｔｈｒ、Ａｌａ、Ｄ−Ａｌａ、Ｉｌｅ、Ｄ−Ｉｌｅ、Ｐｒｏ、Ｄ−Ｐｒｏ、Ａｂｕ、Ａｉｂ、Ａｃｂ、Ａｃｈ、Ａｃｐｅ、またはＡｃｐｒであり；
Ａ３は、Ｐｉｐであり；
Ａ４は、Ｇｌｙ、Ａｌａ、Ｄ−Ａｌａ、β−Ａｌａ、Ｇａｂａ、Ａｂｕ、Ａｉｂ、Ａｃｂ、Ａｃｈ、Ａｃｐｅ、またはＡｃｐｒであり；
Ａ５は、Ｉｌｅ、Ｌｅｕ、Ｎｌｅ、Ｖａｌ、Ｎｖａ、Ａｉｂ、Ａｃｂ、Ａｃｈ、Ａｃｐｅ、またはＡｃｐｒであり；
Ａ６は、Ｐｈｅ、Ｔｙｒ、Ｔｒｐ、Ｃｈａ、Ｂｉｐ、またはＮａｌであり；Ａ７は、Ｔｈｒ、Ｓｅｒ、ｈＳｅｒ、またはＶａｌであり；
Ａ８は、Ａｓｐ、Ａｓｎ、またはＧｌｕであり；
Ａ９は、Ｓｅｒ、ｈＳｅｒ、Ｔｈｒ、Ａｓｎ、Ａｓｐ、Ａｌａ、Ａｂｕ、Ａｉｂ、Ａｃｂ、Ａｃｈ、Ａｃｐｅ、またはＡｃｐｒであり；
Ａ１０は、Ｔｙｒ、Ｐｈｅ、Ｃｈａ、Ｎａｌ、またはＴｒｐであり；
Ａ１１は、Ｓｅｒ、ｈＳｅｒ、Ｔｈｒ、Ａｌａ、Ａｂｕ、Ａｉｂ、Ａｃｂ、Ａｃｈ、Ａｃｐｅ、またはＡｃｐｒであり；
Ａ１２は、Ａｒｇ、Ｌｙｓ、Ｄａｂ、Ｄａｐ、またはＯｒｎであり；
Ａ１３は、Ｔｙｒ、Ｐｈｅ、Ｃｈａ、Ｎａｌ、またはＴｒｐであり；
Ａ１４は、Ａｒｇ、Ｌｙｓ、Ｄａｂ、Ｄａｐ、またはＯｒｎであり；
Ａ１５は、Ｌｙｓ、Ａｌａ、Ｄａｂ、Ｄａｐ、Ｏｒｎ、Ａｂｕ、Ａｉｂ、Ａｃｂ、Ａｃｈ、Ａｃｐｅ、またはＡｃｐｒであり；
Ａ１６は、Ｇｌｎ、Ｇｌｕ、Ａｓｎ、Ａｓｐ；Ａｉｂ、Ａｃｂ、Ａｃｈ、Ａｃｐｅ、またはＡｃｐｒであり；
Ａ１７は、Ｍｅｔ、Ｎｌｅ、Ｌｅｕ、Ｉｌｅ、Ａｌａ、Ａｂｕ、Ａｉｂ、Ａｃｂ、Ａｃｈ、Ａｃｐｅ、またはＡｃｐｒであり；
Ａ１８は、Ａｌａ、Ａｂｕ、Ａｉｂ、Ａｃｂ、Ａｃｈ、Ａｃｐｅ、またはＡｃｐｒであり；
Ａ１９は、Ｖａｌ、Ｎｖａ、Ｓｅｒ、Ｌｅｕ、Ｔｈｒ、Ａｉｂ、Ａｃｂ、Ａｃｈ、Ａｃｐｅ、またはＡｃｐｒであり；
Ａ２０は、Ｌｙｓ、Ａｌａ、Ｄａｂ、Ｄａｐ、Ｏｒｎ、Ａｂｕ、Ａｉｂ、Ａｃｂ、Ａｃｈ、Ａｃｐｅ、またはＡｃｐｒであり；
Ａ２１は、Ｌｙｓ、Ａｌａ、Ｄａｂ、Ｄａｐ、Ｏｒｎ、Ａｂｕ、Ａｉｂ、Ａｃｂ、Ａｃｈ、Ａｃｐｅ、またはＡｃｐｒであり；
Ａ２２は、Ｔｙｒ、Ｐｈｅ、Ｃｈａ、Ｎａｌ、Ｔｒｐ、Ａｌａ、Ａｂｕ、Ａｉｂ、Ａｃｂ、Ａｃｈ、Ａｃｐｅ、またはＡｃｐｒであり；
Ａ２３は、Ｌｅｕ、Ｎｌｅ、Ｉｌｅ、Ｖａｌ、Ｎｖａ、Ａｉｂ、Ａｃｂ、Ａｃｈ、Ａｃｐｅ、またはＡｃｐｒであり；
Ａ２４は、Ａｌａ、Ａｓｎ、Ａｂｕ、Ａｉｂ、Ａｃｂ、Ａｃｈ、Ａｃｐｅ、またはＡｃｐｒであり；
Ａ２５は、Ａｌａ、Ｖａｌ、Ｌｅｕ、Ｍｅｔ、Ｎｌｅ、Ｉｌｅ、Ｓｅｒ、ｈＳｅｒ、Ｔｈｒ、Ａｂｕ、Ａｉｂ、Ａｃｂ、Ａｃｈ、Ａｃｐｅ、Ａｃｐｒであるか、または除かれ；
Ａ２６は、Ｖａｌ、Ｎｖａ、Ｌｅｕ、Ｍｅｔ、Ｎｌｅ、Ｉｌｅ、Ａｌａ、Ａｂｕ、Ａｉｂ、Ａｃｂ、Ａｃｈ、Ａｃｐｅ、Ａｃｐｒであるか、または除かれ；
Ａ２７は、Ｌｅｕ、Ｄ−Ｌｅｕ、Ｍｅｔ、Ｄ−Ｍｅｔ、Ｎｌｅ、Ｉｌｅ、Ｄ−Ｉｌｅ、Ｖａｌ、Ｄ−Ｖａｌ、Ｇａｂａ、Ａｌａ、Ｄ−Ａｌａ、Ａｂｕ、Ａｉｂ、Ａｃｂ、Ａｃｈ、Ａｃｐｅ、Ａｃｐｒであるか、または除かれ；
Ａ２８は、Ｇｌｙ、Ａｌａ、Ｄ−Ａｌａ、β−Ａｌａ、Ｇａｂａ、Ａｓｎ、Ｄ−Ａｓｎ、Ｇｌｎ、Ｄ−Ｇｌｎ、Ａｓｐ、Ｄ−Ａｓｐ、Ａｂｕ、Ａｉｂ、Ａｃｂ、Ａｃｈ、Ａｃｐｅ、Ａｃｐｒであるか、または除かれ；
Ａ２９は、Ｌｙｓ、Ｄ−Ｌｙｓ、Ａｒｇ、Ｄ−Ａｒｇ、Ｄａｂ、Ｄ−Ｄａｂ、Ｄａｐ、Ｄ−Ｄａｐ、Ｏｒｎ、Ｄ−Ｏｒｎであるか、または除かれ；
Ａ３０は、Ａｒｇ、Ｄ−Ａｒｇ、Ｌｙｓ、Ｄ−Ｌｙｓ、Ｄａｂ、Ｄ−Ｄａｂ、Ｄａｐ、Ｄ−Ｄａｐ、Ｏｒｎ、Ｄ−Ｏｒｎであるか、または除かれ；
Ａ３１は、Ｔｙｒ、Ｄ−Ｔｙｒ、Ｐｈｅ、Ｄ−Ｐｈｅ、Ｔｒｐ、Ｄ−Ｔｒｐ、Ｃｈａ、Ｎａｌであるか、または除かれ；
Ａ３２は、Ｌｙｓ、Ｄ−Ｌｙｓ、Ａｒｇ、Ｄ−Ａｒｇ、Ｄａｂ、Ｄ−Ｄａｂ、Ｄａｐ、Ｄ−Ｄａｐ、Ｏｒｎ、Ｄ−Ｏｒｎであるか、または除かれ；
Ａ３３は、Ｇｌｎ、Ｄ−Ｇｌｎ、Ｇｌｕ、Ｄ−Ｇｌｕ、Ａｓｎ、Ｄ−Ａｓｎ、Ａｓｐ；Ｄ−Ａｓｐ、Ａｂｕ、Ａｉｂ、Ａｃｂ、Ａｃｈ、Ａｃｐｅ、Ａｃｐｒであるか、または除かれ；
Ａ３４は、Ａｒｇ、Ｄ−Ａｒｇ、Ｌｙｓ、Ｄ−Ｌｙｓ、Ｄａｂ、Ｄ−Ｄａｂ、Ｄａｐ、Ｄ−Ｄａｐ、Ｏｒｎ、Ｄ−Ｏｒｎであるか、または除かれ；
Ａ３５は、Ｖａｌ、Ｄ−Ｖａｌ、Ｎｖａ、Ｓｅｒ、Ｄ−Ｓｅｒ、Ｔｈｒ；Ｄ−Ｔｈｒ、Ａｂｕ、Ａｉｂ、Ａｃｂ、Ａｃｈ、Ａｃｐｅ、Ａｃｐｒであるか、または除かれ；
Ａ３６は、Ｌｙｓ、Ｄ−Ｌｙｓ、Ａｒｇ、Ｄ−Ａｒｇ、Ｄａｂ、Ｄ−Ｄａｂ、Ｄａｐ、Ｄ−Ｄａｐ、Ｏｒｎ、Ｄ−Ｏｒｎであるか、または除かれ；
Ａ３７は、Ａｓｎ、Ｄ−Ａｓｎ、Ｇｌｎ、Ｄ−Ｇｌｎ、Ａｓｐ、Ｄ−Ａｓｐ、Ａｌａ、Ｄ−Ａｌａ、Ａｉｂ、Ａｃｂ、Ａｃｈ、Ａｃｐｅ、Ａｃｐｒであるか、または除かれ；
Ａ３８は、Ｌｙｓ、Ｄ−Ｌｙｓ、Ａｒｇ、Ｄ−Ａｒｇ、Ｄａｂ、Ｄ−Ｄａｂ、Ｄａｐ、Ｄ−Ｄａｐ、Ｏｒｎ、Ｄ−Ｏｒｎであるか、または除かれ；
Ｒ１は、Ｈ、（Ｃ１〜Ｃ１８）アルキル、およびＣＯ（Ｃ１〜Ｃ１８）アルキルから独立に選択されるか、または除かれ；および
Ｒ２は、ＯＨ、ＮＨ２、（Ｃ１〜Ｃ１８）アルコキシル、およびＮＨ（Ｃ１〜Ｃ１８）アルキルから独立に選択されるか、または除かれる、化合物、またはその薬学的に許容できる塩。
【請求項２】
Ｈｉｓ  Ｓｅｒ  Ｐｉｐ  Ｇｌｙ  Ｉｌｅ  Ｐｈｅ  Ｔｈｒ  Ａｓｐ  Ｓｅｒ  Ｔｙｒ  Ｓｅｒ  Ａｒｇ  Ｔｙｒ  Ａｒｇ  Ｌｙｓ  Ａｉｂ  Ａｌａ  Ａｌａ  Ｖａｌ  Ｌｙｓ  Ｌｙｓ  Ｔｙｒ  Ｌｅｕ  Ａｌａ  Ａｌａ  Ｖａｌ  Ｌｅｕ  Ａｉｂ  Ｌｙｓ  Ａｒｇ  Ｔｙｒ  Ｌｙｓ  Ｇｌｎ  Ｌｙｓ  Ｖａｌ  Ｌｙｓ  Ａｓｎ  Ｄ−Ｌｙｓ−ＮＨ２（配列番号４）、
Ｈｉｓ  Ｓｅｒ  Ｐｉｐ  Ｇｌｙ  Ｉｌｅ  Ｐｈｅ  Ｔｈｒ  Ａｓｐ  Ｓｅｒ  Ｔｙｒ  Ｓｅｒ  Ａｒｇ  Ｔｙｒ  Ａｒｇ  Ａｌａ  Ａｉｂ  Ａｌａ  Ａｌａ  Ｖａｌ  Ｌｙｓ  Ｌｙｓ  Ｔｙｒ  Ｌｅｕ  Ａｌａ  Ａｌａ  Ｖａｌ  Ｌｅｕ  Ａｉｂ  Ｌｙｓ  Ａｒｇ  Ｔｙｒ  Ｌｙｓ  Ｇｌｎ  Ｌｙｓ  Ｖａｌ  Ｌｙｓ  Ａｓｎ  Ｄ−Ｌｙｓ−ＮＨ２（配列番号５）、
Ｈｉｓ  Ｓｅｒ  Ｐｉｐ  Ｇｌｙ  Ｉｌｅ  Ｐｈｅ  Ｔｈｒ  Ａｓｐ  Ｓｅｒ  Ｔｙｒ  Ｓｅｒ  Ａｒｇ  Ｔｙｒ  Ａｌａ  Ｌｙｓ  Ａｉｂ  Ａｌａ  Ａｌａ  Ｖａｌ  Ｌｙｓ  Ｌｙｓ  Ｔｙｒ  Ｌｅｕ  Ａｌａ  Ａｌａ  Ｖａｌ  Ｌｅｕ  Ａｉｂ  Ｌｙｓ  Ａｒｇ  Ｔｙｒ  Ｌｙｓ  Ｇｌｎ  Ｌｙｓ  Ｖａｌ  Ｌｙｓ  Ａｓｎ  Ｄ−Ｌｙｓ−ＮＨ２（配列番号６）、
Ｈｉｓ  Ｓｅｒ  Ｐｉｐ  Ｇｌｙ  Ｉｌｅ  Ｐｈｅ  Ｔｈｒ  Ａｓｐ  Ｓｅｒ  Ｔｙｒ  Ｓｅｒ  Ａｒｇ  Ｔｙｒ  Ａｒｇ  Ｌｙｓ  Ａｉｂ  Ａｌａ  Ａｌａ  Ｖａｌ  Ｌｙｓ  Ａｌａ  Ｔｙｒ  Ｌｅｕ  Ａｌａ  Ａｌａ  Ｖａｌ  Ｌｅｕ  Ａｉｂ  Ｌｙｓ  Ａｒｇ  Ｔｙｒ  Ｌｙｓ  Ｇｌｎ  Ｌｙｓ  Ｖａｌ  Ｌｙｓ  Ａｓｎ  Ｄ−Ｌｙｓ−ＮＨ２（配列番号７）、
Ｈｉｓ  Ｓｅｒ  Ｐｉｐ  Ｇｌｙ  Ｉｌｅ  Ｐｈｅ  Ｔｈｒ  Ａｓｐ  Ｓｅｒ  Ｔｙｒ  Ｓｅｒ  Ａｒｇ  Ｔｙｒ  Ａｒｇ  Ｌｙｓ  Ａｉｂ  Ａｌａ  Ａｌａ  Ｖａｌ  Ａｌａ  Ｌｙｓ  Ｔｙｒ  Ｌｅｕ  Ａｌａ  Ａｌａ  Ｖａｌ  Ｌｅｕ  Ａｉｂ  Ｌｙｓ  Ａｒｇ  Ｔｙｒ  Ｌｙｓ  Ｇｌｎ  Ｌｙｓ  Ｖａｌ  Ｌｙｓ  Ａｓｎ  Ｄ−Ｌｙｓ−ＮＨ２（配列番号８）、
Ｈｉｓ  Ｓｅｒ  Ｐｉｐ  Ｇｌｙ  Ｉｌｅ  Ｐｈｅ  Ｔｈｒ  Ａｓｐ  Ｓｅｒ  Ｔｙｒ  Ｓｅｒ  Ａｒｇ  Ｔｙｒ  Ａｒｇ  Ｌｙｓ  Ａｉｂ  Ａｌａ  Ａｌａ  Ｖａｌ  Ｌｙｓ  Ｌｙｓ  Ｔｙｒ  Ｌｅｕ  Ａｌａ  Ａｌａ  Ｖａｌ  Ｌｅｕ−ＮＨ２（配列番号９）、
Ｎ−アセチル−Ｈｉｓ  Ｓｅｒ  Ｐｉｐ  Ｇｌｙ  Ｉｌｅ  Ｐｈｅ  Ｔｈｒ  Ａｓｐ  Ｓｅｒ  Ｔｙｒ  Ｓｅｒ  Ａｒｇ  Ｔｙｒ  Ａｒｇ  Ｌｙｓ  Ａｉｂ  Ａｌａ  Ａｌａ  Ｖａｌ  Ｌｙｓ  Ｌｙｓ  Ｔｙｒ  Ｌｅｕ  Ａｌａ  Ａｌａ  Ｖａｌ  Ｌｅｕ−ＮＨ２（配列番号１０）、
Ｈｉｓ  Ａｌａ  Ｐｉｐ  Ｇｌｙ  Ｉｌｅ  Ｐｈｅ  Ｔｈｒ  Ａｓｐ  Ｓｅｒ  Ｔｙｒ  Ｓｅｒ  Ａｒｇ  Ｔｙｒ  Ａｒｇ  Ｌｙｓ  Ａｉｂ  Ａｌａ  Ａｌａ  Ｖａｌ  Ｌｙｓ  Ｌｙｓ  Ｔｙｒ  Ｌｅｕ  Ａｌａ  Ａｌａ  Ｖａｌ  Ｌｅｕ−ＮＨ２（配列番号１１）、
Ｈｉｓ  Ｓｅｒ  Ｐｉｐ  Ｇｌｙ  Ｉｌｅ  Ｐｈｅ  Ｔｈｒ  Ａｓｐ  Ｓｅｒ  Ｔｙｒ  Ｓｅｒ  Ａｒｇ  Ｔｙｒ  Ａｒｇ  Ｌｙｓ  Ｇｌｎ  Ｍｅｔ  Ａｌａ  Ｖａｌ  Ｌｙｓ  Ｌｙｓ  Ｔｙｒ  Ｌｅｕ  Ａｌａ  Ａｌａ  Ｖａｌ  Ｌｅｕ  Ｇｌｙ  Ｌｙｓ  Ａｒｇ  Ｔｙｒ  Ｌｙｓ  Ｇｌｎ  Ａｒｇ  Ｖａｌ  Ｌｙｓ  Ａｓｎ  Ｌｙｓ−ＮＨ２（配列番号１２）、および
Ｎ−アセチル−Ｈｉｓ  Ｓｅｒ  Ｐｉｐ  Ｇｌｙ  Ｉｌｅ  Ｐｈｅ  Ｔｈｒ  Ａｓｐ  Ｓｅｒ  Ｔｙｒ  Ｓｅｒ  Ａｒｇ  Ｔｙｒ  Ａｒｇ  Ｌｙｓ  Ｇｌｎ  Ｍｅｔ  Ａｌａ  Ｖａｌ  Ｌｙｓ  Ｌｙｓ  Ｔｙｒ  Ｌｅｕ  Ａｌａ  Ａｌａ  Ｖａｌ  Ｌｅｕ  Ｇｌｙ  Ｌｙｓ  Ａｒｇ  Ｔｙｒ  Ｌｙｓ  Ｇｌｎ  Ａｒｇ  Ｖａｌ  Ｌｙｓ  Ａｓｎ  Ｌｙｓ−ＮＨ２（配列番号１３）からなる群から選択されるいずれか１つの配列と少なくとも７５％の配列同一性を有するポリペプチドである、請求項１に記載の化合物または薬学的に許容できるその塩。
【請求項３】
ポリペプチドが、配列番号４〜１３から選択される配列を有する、請求項２に記載の化合物または薬学的に許容できるその塩。
【請求項４】
配列番号１２の配列を有するポリペプチドである、請求項３に記載の化合物または薬学的に許容できるその塩。
【請求項５】
化合物が、
ｉ）約４キロダルトン〜約４０キロダルトンの分子量を有するポリエチレングリコールポリマーに連結され；
ｉｉ）少なくとも１つのリジン残基を介して長鎖脂肪酸に連結され；
ｉｉｉ）アミド化されていないか、または、１つまたは複数のタンパク質分解酵素のアミノ酸コンセンサス配列により隣接され；または、
ｉｖ）ペプチド模倣体
である、請求項１〜４のいずれか一項に記載の化合物または薬学的に許容できるその塩。
【請求項６】
小分子に共役された、請求項１〜５のいずれか一項に記載の化合物または薬学的に許容できるその塩。
【請求項７】
前記小分子は、治療剤、抗炎症剤または抗癌剤である、請求項６に記載の化合物または薬学的に許容できるその塩。
【請求項８】
前記小分子は、シスプラチン、カルボプラチン、オキサリプラチン、ブレオマイシン、マイトマイシンＣ、カリケアマイシン、メイタンシノイド、ゲルダナマイシン、ドキソルビシン、イダルビシン、ダウノルビシン、エピルビシン、ブスルファン、カルムスチン（ＢＣＮＵ）、ロムスチン（ＣＣＮＵ）、セムスチン、サリドマイド、レナリドマイド、メトトレキセート、アザチオプリン、６−メルカプトプリン、フルダラビン、５−アザシチジン、ペントスタチン（２’−デオキシコホルマイシン）、シタラビン（シトシンアラビノシド）、ゲムシタビン、５−フルオロウラシル、ヒドロキシウレア、エレスクロモル、エトポシド、テニポシド、アムサクリン、カンプトテシン、トポテカン、イリノテカン、クロラムブシル、シクロホスファミド、イホスファミド、メルファラン、ボルテゾミブ、ビンクリスチン、ビンブラスチン、ビノレルビン、パクリタキセル、ドセタキセル、シクロスポリンＡ、Ｇ４１８、ゲンタマイシン、ストレプトマイシン、カナマイシン、トブラマイシン、アミカシン、アルベカシン、ネチルマイシン、パロモマイシン、ロドストレプトマイシン、ネオマイシン、フラマイセチン、リボスタマイシン、ベカナマイシン、ジベカシン、スペクチノマイシン、ハイグロマイシンＢ、硫酸パロモマイシン、シソマイシン、イセパマイシン、ベルダマイシン、アストロマイシン、アプラマイシン、アンフォテリシンＢ、リファンピシン、ペンタミジン、タクロリムス（ＦＫ５０６）、シロリムス（ラパマイシン）、エベロリムス、テムシロリムス、ゾタロリムス、またはバイオリムスである、請求項７に記載の化合物または薬学的に許容できるその塩。
【請求項９】
請求項１〜８のいずれか一項に記載の化合物または薬学的に許容できるその塩を含んでなる、医薬組成物。
【請求項１０】
加齢関連神経変性疾患、中枢神経系障害、ハンチントン病または他のＣＡＧコドンリピート伸長病、網膜疾患、自己免疫疾患、乾性角結膜炎、ＩＩ型糖尿病、敗血症、急性または慢性心血管疾患、急性または慢性腎疾患、急性または慢性肺疾患、全身性高血圧、造血器癌、肉芽腫、摂食障害、急性または慢性肝疾患、骨粗鬆症、子癇前症、細胞および固形臓器移植、認知障害、中枢神経系の老化、および、切断された非機能性タンパク質の合成をもたらす未成熟インフレーム終止コドン（ｐｒｅｍａｔｕｒｅ  ｉｎ−ｆｒａｍｅ  ｓｔｏｐ  ｃｏｄｏｎ）を原因の一部とする疾患、から選択される疾患を、対象において、処置、管理、または予防することに用いるための請求項９に記載の医薬組成物。
【請求項１１】
ｉ）前記加齢関連神経変性疾患は、アルツハイマー病、パーキンソン病および筋萎縮性側索硬化症から選択されるか、
ｉｉ）前記中枢神経系障害は、脳卒中、心臓発作または鈍器損傷によって引き起こされ、ここで好ましくは、前記鈍器損傷は、脳震とうまたは脊髄損傷であるか、
ｉｉｉ）前記網膜疾患は、糖尿病性網膜症、黄斑変性または緑内障であるか、
ｉｖ）前記自己免疫疾患は、関節リウマチ、クローン病、潰瘍性大腸炎、強皮症、シェーグレン病、特発性膜性腎症、グッドパスチャー病、自己免疫性肝炎、重症筋無力症、多発性硬化症、ギラン・バレー症候群、Ｉ型糖尿病、橋本甲状腺炎、グレーブス病、尋常性天疱瘡、または全身性ループスエリテマトーデスであるか、
ｖ）前記敗血症は、細菌またはウイルス毒素によって引き起こされるか、
ｖｉ）前記急性または慢性心血管疾患は、心筋梗塞、アテローム硬化症、または再狭窄であるか、
ｖｉｉ）前記急性または慢性腎疾患は、虚血／再灌流傷害、腎炎、または薬剤誘発性腎毒性であるか、
ｖｉｉｉ）前記急性または慢性肺疾患は、喘息、慢性閉塞性肺疾患、嚢胞性線維症、または肺動脈高血圧症であるか、
ｉｘ）前記造血器癌は、白血病、リンパ腫、プラズマ細胞増殖症、腺癌または多発性骨髄腫などのリンパ性または骨髄性の造血器癌であるか、
ｘ）前記急性または慢性肝疾患は、虚血／再灌流傷害、肝炎、若しくは脂肪肝であるか、
ｘｉ）切断された非機能性タンパク質の合成をもたらす未成熟インフレーム終止コドンを原因の一部とする前記疾患は、嚢胞性線維症、デュシェンヌ筋ジストロフィー、フルレル症候群、腎障害シスチン症、多発性嚢胞腎疾患、網膜色素変性症、および毛細血管拡張性運動失調症から選択されるか、または
ｘｉｉ）角結膜炎は、老化、自己免疫疾患またはＬＡＳＩＫ手術により引き起こされる、
請求項１０に記載の医薬組成物。
【請求項１２】
前記疾患は、血液癌または自己免疫疾患である、請求項１０に記載の医薬組成物。
【請求項１３】
前記対象は、グルココルチコイドによる処置に対して耐性がある、請求項１２に記載の医薬組成物。
【請求項１４】
前記グルココルチコイドは、デキサメタゾン、プレドニゾロン、メチルプレドニゾロン、またはプレドニゾンである、請求項１３に記載の医薬組成物。
【請求項１５】
前記血液癌は、多発性骨髄腫である、請求項１２、１３または１４に記載の医薬組成物。
【請求項１６】
請求項１０に記載の医薬組成物であって、
ｉ）前記対象は、シスプラチン、カルボプラチン、オキサリプラチン、ブレオマイシン、マイトマイシンＣ、カリケアマイシン、メイタンシノイド、ゲルダナマイシン、ドキソルビシン、イダルビシン、ダウノルビシン、エピルビシン、ブスルファン、カルムスチン（ＢＣＮＵ）、ロムスチン（ＣＣＮＵ）、セムスチン、サリドマイド、レナリドマイド、メトトレキセート、アザチオプリン、６−メルカプトプリン、フルダラビン、５−アザシチジン、ペントスタチン（２’−デオキシコホルマイシン）、シタラビン（シトシンアラビノシド）、ゲムシタビン、５−フルオロウラシル、ヒドロキシウレア、エレスクロモル、エトポシド、テニポシド、アムサクリン、カンプトテシン、トポテカン、イリノテカン、クロラムブシル、シクロホスファミド、イホスファミド、メルファラン、ボルテゾミブ、ビンクリスチン、ビンブラスチン、ビノレルビン、パクリタキセル、ドセタキセル、シクロスポリンＡ、Ｇ４１８、ゲンタマイシン、ストレプトマイシン、カナマイシン、トブラマイシン、アミカシン、アルベカシン、ネチルマイシン、パロモマイシン、ロドストレプトマイシン、ネオマイシン、フラマイセチン、リボスタマイシン、ベカナマイシン、ジベカシン、スペクチノマイシン、ハイグロマイシンＢ、硫酸パロモマイシン、シソマイシン、イセパマイシン、ベルダマイシン、アストロマイシン、アプラマイシン、アンフォテリシンＢ、リファンピシン、ペンタミジン、タクロリムス（ＦＫ５０６）、シロリムス（ラパマイシン）、エベロリムス、テムシロリムス、ゾタロリムス、またはバイオリムスの１つまたは複数から選択される一次治療で処置されているか；または、
ｉｉ）前記対象は、カルムスチン、ビンクリスチン、パクリタキセル、またはサリドマイドによる処置を含む一次治療で処置されている、医薬組成物。
【請求項１７】
前記対象は、リンパ性癌または骨髄性癌（ｍｙｅｌｏｉｄ  ｃａｎｃｅｒ）を有する、請求項１６に記載の医薬組成物。
【請求項１８】
請求項６〜８のいずれか一項に記載の化合物または薬学上許容できるその塩を含んでなる、対象の特定の細胞または組織に対する標的化小分子送達に用いるための組成物。
【請求項１９】
前記化合物は、前記細胞または組織の表面上の１つまたは複数のＰＡＣＡＰ／ＶＩＰ受容体に結合し、受容体介在性エンドサイトーシスにより、前記細胞または組織の内部に侵入することができる、請求項１８に記載の組成物。
【請求項２０】
疾患を処置することに用いるための請求項１９に記載の組成物であって、
前記疾患は、加齢関連神経変性疾患、中枢神経系障害、ハンチントン病または他のＣＡＧコドンリピート伸長病、網膜疾患、自己免疫疾患、乾性角結膜炎、ＩＩ型糖尿病、敗血症、急性または慢性心血管疾患、急性または慢性腎疾患、急性または慢性肺疾患、全身性高血圧、血液癌、肉芽腫、摂食障害、急性または慢性肝疾患、骨粗鬆症、子癇前症、細胞および固形臓器移植、認知障害、中枢神経系の老化、および切断された非機能性タンパク質の合成をもたらす未成熟インフレーム終止コドンを原因の一部とする疾患から選択される、請求項１９に記載の組成物。
【請求項２１】
請求項２０に記載の組成物であって、
ｉ）前記加齢関連神経変性疾患は、アルツハイマー病、パーキンソン病および筋萎縮性側索硬化症から選択されるか、
ｉｉ）前記中枢神経系障害は、脳卒中、心臓発作または鈍器損傷によって引き起こされ、ここで好ましくは、前記鈍器損傷は、脳震とうまたは脊髄損傷であるか、
ｉｉｉ）前記網膜疾患は、糖尿病性網膜症、黄斑変性または緑内障であるか、
ｉｖ）前記自己免疫疾患は、関節リウマチ、クローン病、潰瘍性大腸炎、強皮症、シェーグレン病、特発性膜性腎症、グッドパスチャー病、自己免疫性肝炎、重症筋無力症、多発性硬化症、ギラン・バレー症候群、Ｉ型糖尿病、橋本甲状腺炎、グレーブス病、尋常性天疱瘡、または全身性ループスエリテマトーデスであるか、
ｖ）前記敗血症は、細菌またはウイルス毒素によって引き起こされるか、
ｖｉ）前記急性または慢性心血管疾患は、心筋梗塞、アテローム硬化症、または再狭窄であるか、
ｖｉｉ）前記急性または慢性腎疾患は、虚血／再灌流傷害、腎炎、または薬剤誘発性腎毒性であるか、
ｖｉｉｉ）前記急性または慢性肺疾患は、喘息、慢性閉塞性肺疾患、嚢胞性線維症、または肺動脈高血圧症であるか、
ｉｘ）前記血液癌は、白血病、リンパ腫、プラズマ細胞増殖症または多発性骨髄腫などのリンパ性または骨髄性の造血器癌であり、
ｘ）前記急性または慢性肝疾患は、虚血／再灌流傷害、肝炎若しくは脂肪肝であるか、
ｘｉ）切断された非機能性タンパク質の合成をもたらす未成熟インフレーム終止コドンを原因の一部とする前記疾患は、嚢胞性線維症、デュシェンヌ筋ジストロフィー、フルレル症候群、腎障害シスチン症、多発性嚢胞腎疾患、網膜色素変性症、および毛細血管拡張性運動失調症から選択されるか、または
ｘｉｉ）角結膜炎は、加齢、自己免疫疾患またはＬＡＳＩＫ手術により引き起こされる、
組成物。
【請求項２２】
請求項７または８に記載の化合物を含んでなり、前記小分子は、抗炎症剤に共役している、対象において関節性リウマチを処置することに用いるための組成物。
【請求項２３】
請求項７または８に記載の化合物を含んでなり、前記小分子は、抗癌剤に共役している、多発性骨髄腫を処置することに用いるための組成物。
【請求項２４】
前記対象は、外傷または急性若しくは慢性疾患の前記化合物以外の予防または治療剤での処置により体の１または複数の主要臓器に損傷を有する、請求項９〜１７のいずれか一項に記載の医薬組成物または請求項１８〜２３のいずれか一項に記載の組成物。
【請求項２５】
化合物は、１または複数のＰＡＣＡＰ／ＶＩＰ受容体に結合し、および／または、外傷または急性若しくは慢性疾患の前記化合物以外の予防または治療剤での処置による前記対象の体の１または複数の主要臓器への１または複数の損傷を低減する、請求項２４に記載の医薬組成物または組成物。
【請求項２６】
請求項９〜１７、２４および２５のいずれか一項に記載の医薬組成物または請求項１８〜２５のいずれか一項に記載の組成物であって、
ｉ）前記化合物は、前記対象の血中で１０−１４Ｍ〜１０−６Ｍをもたらす用量での投与のために製剤化されるか、
ｉｉ）前記化合物は、約１ｐｍｏｌ／ｋｇ体重／時間〜約２０ｐｍｏｌ／ｋｇ体重／時間の速度での静脈内注入投与のために製剤化されるか、
ｉｉｉ）前記化合物は、約１〜１２時間である静脈内注入投与のために製剤化されるか、
ｉｖ）前記化合物は、１日あたり１回または複数回の腹腔内注入のために製剤化されるか、
ｖ）前記化合物は、１週間あたり１回または複数回の皮下注入のために製剤化されるか、
ｖｉ）前記化合物は、１週間あたり１回または複数回の筋肉内注入のために製剤化されるか、
ｖｉｉ）前記化合物は、１日あたり１回または複数回の鼻腔内投与のために製剤化されるか、
ｖｉｉｉ）前記化合物は、１日あたり１回または複数回のエアロゾル投与のために製剤化されるか、
ｉｘ）前記化合物は、１日あたり１回または複数回の経口投与のために時間依存性製剤またはｐＨ依存性製剤中に製剤化されるか、
ｘ）前記化合物は、制御放出または持続放出のために製剤化されるか、
ｘｉ）前記化合物は、リポソームまたは微粒子中へのカプセル化後に投与のために製剤化されるか、
ｘｉｉ）前記化合物は、デンドリマー中へのカプセル化後に経皮投与のために製剤化されるか、
ｘｉｉｉ）前記化合物は、金属ステントまたは生分解性ステントをコーティングしている、または
ｘｉｖ）前記化合物は、細胞保護アジュバントと組み合わせた投与のために製剤化される、
組成物。
【請求項２７】
請求項２４に記載の医薬組成物または組成物であって、
ｉ）体の１または複数の主要臓器への損傷が、シスプラチン、カルボプラチン、オキサリプラチン、ブレオマイシン、マイトマイシンＣ、カリケアマイシン、メイタンシノイド、ゲルダナマイシン、ドキソルビシン、イダルビシン、ダウノルビシン、エピルビシン、ブスルファン、カルムスチン（ＢＣＮＵ）、ロムスチン（ＣＣＮＵ）、セムスチン、サリドマイド、レナリドマイド、メトトレキセート、アザチオプリン、６−メルカプトプリン、フルダラビン、５−アザシチジン、ペントスタチン（２’−デオキシコホルマイシン）、シタラビン（シトシンアラビノシド）、ゲムシタビン、５−フルオロウラシル、ヒドロキシウレア、エレスクロモル、エトポシド、テニポシド、アムサクリン、カンプトテシン、トポテカン、イリノテカン、クロラムブシル、シクロホスファミド、イホスファミド、メルファラン、ボルテゾミブ、ビンクリスチン、ビンブラスチン、ビノレルビン、パクリタキセル、ドセタキセル、シクロスポリンＡ、Ｇ４１８、ゲンタマイシン、ストレプトマイシン、カナマイシン、トブラマイシン、アミカシン、アルベカシン、ネオマイシン、ネチルマイシン、パロモマイシン、ロドストレプトマイシン、フラマイセチン、リボスタマイシン、ベカナマイシン、ジベカシン、スペクチノマイシン、ハイグロマイシンＢ、硫酸パロモマイシン、シソマイシン、イセパマイシン、ベルダマイシン、アストロマイシン、アプラマイシン、アンフォテリシンＢ、リファンピシン、ペンタミジン、タクロリムス（ＦＫ５０６）、シロリムス（ラパマイシン）、エベロリムス、テムシロリムス、ゾタロリムス、またはバイオリムスの１または複数での処置によるか、または、
ｉｉ）体の１または複数の主要臓器への損傷が、非共役治療剤若しくは抗癌剤、モノクローナル抗体若しくは生理活性ペプチドに共役された治療剤若しくは抗癌剤、または非共役生理活性ペプチドによる処置による、
組成物。
【請求項２８】
前記損傷が、神経系、心臓、肺、腎臓、肝臓、耳または胃腸管に対するものである、請求項２４または２７に記載の医薬組成物または組成物。
【請求項２９】
前記細胞保護アジュバントが、アミホスチン、デクスラゾキサン、メスナ、パリフェルミン、またはＮ−アセチルシステインである、請求項２６に記載の医薬組成物または組成物。
【請求項３０】
前記化合物が、治療剤または抗癌剤に共役されている、請求項９〜１７および２４〜２９のいずれか一項に記載の医薬組成物または請求項１８〜２９のいずれか一項に記載の組成物。
【請求項３１】
前記化合物が、１つまたは複数の抗癌剤と共に追加の抗癌作用を有する、請求項９〜１７および２４〜３０のいずれか一項に記載の医薬組成物または請求項１８〜３０のいずれか一項に記載の組成物。
【請求項３２】
前記対象が、アミノグリコシドで処置されており、かつ、前記化合物が前記アミノグリコシドの投与から生じる副作用を抑制または低減するために投与される、請求項２４に記載の医薬組成物または組成物。
【請求項３３】
前記アミノグリコシドが、アミカシン、アルベカシン、Ｇ４１８、ゲンタマイシン、カナマイシン、ネチルマイシン、パロモマイシン、ロドストレプトマイシン、ストレプトマイシン、ネオマイシン、フラマイセチン、リボスタマイシン、ベカナマイシン、ジベカシン、スペクチノマイシン、ハイグロマイシンＢ、硫酸パロモマイシン、シソマイシン、イセパマイシン、ベルダマイシン、トブラマイシン、アストロマイシンまたはアプラマイシンである、請求項３２に記載の医薬組成物または組成物。
【請求項３４】
前記化合物が、前記アミノグリコシドにより引き起こされる腎毒性または聴器毒性を抑制または低減する、請求項３３に記載の医薬組成物または組成物。
【請求項３５】
前記予防剤または治療剤が、抗癌剤、ステロイド、抗炎症剤またはアミノグリコシドである、請求項２４、２５、２７および２８のいずれか一項に記載の医薬組成物または組成物。
【請求項３６】
前記対象が哺乳類である、請求項９〜１７および２４〜３５のいずれか一項に記載の医薬組成物または請求項１８〜３５のいずれか一項に記載の組成物。
【請求項３７】
前記対象がヒトである、請求項３６に記載の医薬組成物または組成物。
【請求項３８】
請求項１〜６のいずれか一項に記載の化合物に前記小分子を連結することを含んでなる、請求項７〜９のいずれか一項に記載の化合物の製造方法。