【手続補正書】
【提出日】平成24年11月13日(2012.11.13)
【手続補正１】
【補正対象書類名】特許請求の範囲
【補正対象項目名】全文
【補正方法】変更
【補正の内容】
【特許請求の範囲】
【請求項１】
下記式(I)の化合物。
【化１】
2012509066.tif 000001
［式中、
R1は式(Ia1)または(Ia2)の基:
【化２】
2012509066.tif 000002
であり;
XはOまたはSであり;
R2は、水素、脱離基、官能基、標的基、非抗原性ポリマーまたは下記式(Ib1)、(Ib2)または(Ib3)の基:
【化３】
2012509066.tif 000003
であり；
MはOまたはNR5であり;
R3は、OH、OR6、SH、SR7、脱離基、官能基、標的基、非抗原性ポリマーまたは下記式(Ic1)、(Ic2)または(Ic3)の基:
【化４】
2012509066.tif 000004
であり;
Y1はO、SまたはNR8であり;
R4はC1-6アルキル、C1-6分岐アルキルまたは
【化５】
2012509066.tif 000005
であり;
R51-54は独立に水素、アミノ、アジド、カルボキシ、シアノ、ハロ、ヒドロキシル、ニトロ、水素、C1-6アルキル、C3-8分岐アルキル、C3-8シクロアルキル、C1-6の置換されたアルキル、C3-8の置換されたシクロアルキル、アリールおよび置換されたアリールからなる群から選択され;
R5およびR8は独立に水素、アミノ、アジド、カルボキシ、シアノ、ハロ、ヒドロキシル、ニトロ、水素、C1-6アルキル、C3-8分岐アルキル、C3-8シクロアルキル、C1-6の置換されたアルキル、C3-8の置換されたシクロアルキル、アリールおよび置換されたアリールからなる群から選択され;
R6およびR7は独立に、C1-6アルキルまたはC1-6分岐アルキルであり;
R11は、水素、C1-6アルキル、官能基、標的基またはエンドソーム放出促進部分であり;
R12は、水素、C1-6アルキル、脱離基、官能基、標的基、核局在化シグナルペプチドまたは非抗原性ポリマーであり;
R13は、OH、OR6、SH、SR7、脱離基、官能基、標的基、生理活性剤および非抗原性ポリマー、または
【化６】
2012509066.tif 000006
からなる群から選択され;
式(Ia2)の基は存在し、(g)は0であり;
R14はエンドソーム放出促進部分であり;
R15-17は独立に、水素、C1-6アルキルs、C2-6アルケニル、C2-6アルキニル、C3-19分岐アルキル、C3-8シクロアルキルおよびC1-6アルコキシからなる群から選択され、R15-17は各場合で独立に同一であるか異なっており;
L1-3およびL6-9は独立に選択される二官能性連結基であり、L1-3およびL6-9は各場合で独立に、同一であるか異なっており;
L4-5は、独立に選択されるXに隣接する末端硫黄を含む二官能性スペーサーであり;
(c)は0または1であり;
(d)および(g)は独立に、0または1であり;
(b)、(e)、(f)、(h)、(i)、(j)および(k)は独立に、0または正の整数であり;
(n1)は、0または約1から約10の正の整数であり;
(n2)および(n3)は独立に、0または約1から約10の正の整数であり、
ただし、R1-3のうちの少なくとも一つがエンドソーム放出促進部分を含み、残りのR1-3のうちの少なくとも一つが生理活性剤、または式(Ia2)の基が存在しかつ(g)が0である場合は
【化７】
2012509066.tif 000007
を含む。］
【請求項２】
前記化合物が下記式(III)を有する請求項1に記載の化合物。
【化８】
2012509066.tif 000008
【請求項３】
下記式(IIIa)または(III′a)を有する請求項2に記載の化合物。
【化９】
2012509066.tif 000009
［式中、R11およびR14のうちの少なくとも一つがエンドソーム放出促進部分を含み、R13は生理活性剤である。］
【請求項４】
下記式(IVa)または(IV′a)を有する請求項3に記載の化合物。
【化１０】
2012509066.tif 000010
［式中、
R11は水素、標的基またはヒスチジン豊富ペプチドであり;
R12は、水素、C1-6アルキル、脱離基、官能基または核局在化シグナルペプチドであり;
R13は生理活性剤を含み;
R14はヒスチジン豊富ペプチドである。］
【請求項５】
下記式(Va)または(V′a)を有する請求項3に記載の化合物。
【化１１】
2012509066.tif 000011
［式中、
R11は水素、標的基またはヒスチジン豊富ペプチドであり;
R12は水素、C1-6アルキル、脱離基、官能基、核局在化シグナルペプチドまたは非抗原性ポリマーであり;
R13は生理活性剤を含み;
Hisはヒスチジンであり;
(n)は3以上の正の整数である。］
【請求項６】
下記式(IIIb)または(III′b)を有する請求項2に記載の化合物。
【化１２】
2012509066.tif 000012
［式中、
R11およびR14のうちの少なくとも一つがエンドソーム放出促進部分を含み;
R13は、(g)が0または1である場合は生理活性剤であり、または
【化１３】
2012509066.tif 000013
であり、(g)は0であり;
R2は水素、脱離基、官能基、標的基、非抗原性ポリマーであり;
R3はOH、OR6、脱離基、官能基、標的基、非抗原性ポリマーである。］
【請求項７】
下記式(Vb)または(V′b)を有する請求項6に記載の化合物。
【化１４】
2012509066.tif 000014
［式中、
R11は水素または標的基であり;
R13は、(g)が0または1である場合は生理活性剤であり、または(g)が0である場合は
【化１５】
2012509066.tif 000015
であり;
R2は水素、脱離基、官能基、標的基、非抗原性ポリマーであり;
R3はOH、OR6、脱離基、官能基、標的基、非抗原性ポリマーであり;
Hisはヒスチジンであり;
(n)は、3以上の正の整数である。］
【請求項８】
前記エンドソーム放出促進部分がヒスチジン豊富ペプチドを含む請求項1に記載の化合物。
【請求項９】
前記ヒスチジン豊富ペプチドが約3から25個のアミノ酸を含み、前記ヒスチジン豊富ペプチドが約30%から約100%の範囲のヒスチジンを含む請求項8に記載の化合物。
【請求項１０】
前記核局在化シグナルペプチドが、CGVKRKKKP(配列番号28)、CYGRKKRRQRRR(配列番号29)、YGRKKRRQRRRC(配列番号30)、YGRKKRRQRRR(配列番号31)、PKKKRKVEDPYC(配列番号32)、VQRKRQKLM(配列番号33)およびCGYGPKKKRKVGG(配列番号34)からなる群から選択される請求項1に記載の化合物。
【請求項１１】
L1-3およびL6-9が独立に、
-(CR21R22)t1-[C(=Y16)]a3-、
-(CR21R22)t1Y17-(CR23R24)t2-(Y18)a2-[C(=Y16)]a3-、
-(CR21R22CR23R24Y17)t1-[C(=Y16)]a3-、
-(CR21R22CR23R24Y17)t1(CR25R26)t4-(Y18)a2-[C(=Y16)]a3-、
-[(CR21R22CR23R24)t2Y17]t3(CR25R26)t4-(Y18)a2-[C(=Y16)]a3-、
-(CR21R22)t1-[(CR23R24)t2Y17]t3(CR25R26)t4-(Y18)a2-[C(=Y16)]a3-、
-(CR21R22)t1(Y17)a2[C(=Y16)]a3(CR23R24)t2-、
-(CR21R22)t1(Y17)a2[C(=Y16)]a3Y14(CR23R24)t2-、
-(CR21R22)t1(Y17)a2[C(=Y16)]a3(CR23R24)t2-Y15-(CR23R24)t3-、
-(CR21R22)t1(Y17)a2[C(=Y16)]a3Y14(CR23R24)t2-Y15-(CR23R24)t3-、
-(CR21R22)t1(Y17)a2[C(=Y16)]a3(CR23R24CR25R26Y19)t2(CR27CR28)t3-、
-(CR21R22)t1(Y17)a2[C(=Y16)]a3Y14(CR23R24CR25R26Y19)t2(CR27CR28)t3-
【化１６】
2012509066.tif 000016
-(CH2)4-C(=O)-, -(CH2)5-C(=O)-, -(CH2)6-C(=O)-,
-CH2CH2O-CH2O-C(=O)-, -(CH2CH2O)2-CH2O-C(=O)-,
-(CH2CH2O)3-CH2O-C(=O)-, -(CH2CH2O)2-C(=O)-,
-CH2CH2O-CH2CH2NH-C(=O)-,
-(CH2CH2O)2-CH2CH2NH-C(=O)-,
-CH2-O-CH2CH2O-CH2CH2NH-C(=O)-,
-CH2-O-(CH2CH2O)2-CH2CH2NH-C(=O)-,
-CH2-O-CH2CH2O-CH2C(=O)-,
-CH2-O-(CH2CH2O)2-CH2C(=O)-, 
-(CH2)4-C(=O)NH-, -(CH2)5-C(=O)NH-, -(CH2)6-C(=O)NH-,
-CH2CH2O-CH2O-C(=O)-NH-,
-(CH2CH2O)2-CH2O-C(=O)-NH-,
-(CH2CH2O)3-CH2O-C(=O)-NH-,
-(CH2CH2O)2-C(=O)-NH-,
-CH2CH2O-CH2CH2NH-C(=O)-NH-,
-(CH2CH2O)2-CH2CH2NH-C(=O)-NH-,
-CH2-O-CH2CH2O-CH2CH2NH-C(=O)-NH-,
-CH2-O-(CH2CH2O)2-CH2CH2NH-C(=O)-NH-,
-CH2-O-CH2CH2O-CH2C(=O)-NH-,
-CH2-O-(CH2CH2O)2-CH2C(=O)-NH-,
-(CH2CH2O)2-, -CH2CH2O-CH2O-.
-(CH2CH2O)2-CH2CH2NH -, -(CH2CH2O)3-CH2CH2NH -,
-CH2CH2O-CH2CH2NH-, -(CH2CH2O)2-CH2CH2NH-,
-CH2-O-CH2CH2O-CH2CH2NH-,
-CH2-O-(CH2CH2O)2-CH2CH2NH-,
-CH2-O-CH2CH2O-, -CH2-O-(CH2CH2O)2-;
-(CH2)4-, -(CH2)3-, -O(CH2)2-, -C(=O)O(CH2)3 -, -C(=O)NH(CH2)3 -,
-C(=O)(CH2)2-, -C(=O)(CH2)3-,
-CH2-C(=O)-O(CH2)3- , -CH2-C(=O)-NH(CH2)3- ,
-CH2-OC(=O)-O(CH2)3- , -CH2-OC(=O)-NH(CH2)3- ,
-(CH2)2-C(=O)-O(CH2)3- , -(CH2)2-C(=O)-NH(CH2)3- ,
-CH2C(=O)O(CH2)2-O-(CH2)2- ,
-CH2C(=O)NH(CH2)2-O-(CH2)2- ,
-(CH2)2C(=O)O(CH2)2-O-(CH2)2- ,
-(CH2)2C(=O)NH(CH2)2-O-(CH2)2- ,
-CH2C(=O)O(CH2CH2O)2CH2CH2- , 
-(CH2)2C(=O)O(CH2CH2O)2CH2CH2- ,
【化１７】
2012509066.tif 000017
からなる群から選択され;
Y16がO、NR28またはSであり;
Y14-15およびY17-19が独立に、O、NR29またはSであり;
R21-27が独立に、水素、ヒドロキシル、カルボキシル、アミン、C1-6アルキル、C3-12分岐アルキル、C3-8シクロアルキル、C1-6の置換されたアルキル、C3-8の置換されたシクロアルキル、アリール、置換されたアリール、アラルキル、C1-6ヘテロアルキル、置換されたC1-6ヘテロアルキル、C1-6アルコキシ、フェノキシおよびC1-6ヘテロアルコキシからなる群から選択され;
R28-29が独立に、水素、C1-6アルキル、C3-12分岐アルキル、C3-8シクロアルキル、C1-6の置換されたアルキル、C3-8の置換されたシクロアルキル、アリール、置換されたアリール、アラルキル、C1-6ヘテロアルキル、置換されたC1-6ヘテロアルキル、C1-6アルコキシ、フェノキシおよびC1-6ヘテロアルコキシからなる群から選択され;
(t1)、(t2)、(t3)および(t4)が独立に、0または正の整数であり;
(a2)および(a3)が独立に、0または1である請求項1に記載の化合物。
【請求項１２】
L2、L6-7、L3およびL8-9が独立に、
-(CH2)4-C(=O)-、-(CH2)5-C(=O)-、-(CH2)6-C(=O)-、
-CH2CH2O-CH2O-C(=O)-、
-(CH2CH2O)2-CH2O-C(=O)-、
-(CH2CH2O)3-CH2O-C(=O)-、
-(CH2CH2O)2-C(=O)-、
-CH2CH2O-CH2CH2NH-C(=O)-、
-(CH2CH2O)2-CH2CH2NH-C(=O)-、
-CH2-O-CH2CH2O-CH2CH2NH-C(=O)-、
-CH2-O-(CH2CH2O)2-CH2CH2NH-C(=O)-、
-CH2-O-CH2CH2O-CH2C(=O)-、
-CH2-O-(CH2CH2O)2-CH2C(=O)-、
-(CH2)4-C(=O)NH-、-(CH2)5-C(=O)NH-、-(CH2)6-C(=O)NH-、
-CH2CH2O-CH2O-C(=O)-NH-、
-(CH2CH2O)2-CH2O-C(=O)-NH-、
-(CH2CH2O)3-CH2O-C(=O)-NH-、
-(CH2CH2O)2-C(=O)-NH-、
-CH2CH2O-CH2CH2NH-C(=O)-NH-、
-(CH2CH2O)2-CH2CH2NH-C(=O)-NH-、
-CH2-O-CH2CH2O-CH2CH2NH-C(=O)-NH-、
-CH2-O-(CH2CH2O)2-CH2CH2NH-C(=O)-NH-、
-CH2-O-CH2CH2O-CH2C(=O)-NH-、
-CH2-O-(CH2CH2O)2-CH2C(=O)-NH-、
-(CH2CH2O)2-、-CH2CH2O-CH2O-、
-(CH2CH2O)2-CH2CH2NH-、-(CH2CH2O)3-CH2CH2NH-、
-CH2CH2O-CH2CH2NH-、-(CH2CH2O)2-CH2CH2NH-、
-CH2-O-CH2CH2O-CH2CH2NH-、
-CH2-O-(CH2CH2O)2-CH2CH2NH-、
-CH2-O-CH2CH2O-、-CH2-O-(CH2CH2O)2-、
-(CH2)4-、-(CH2)3-、-O(CH2)2-、-C(=O)O(CH2)3-、-C(=O)NH(CH2)3-、
-C(=O)(CH2)2-、-C(=O)(CH2)3-、
-CH2-C(=O)-O(CH2)3-、-CH2-C(=O)-NH(CH2)3-、
-CH2-OC(=O)-O(CH2)3-、-CH2-OC(=O)-NH(CH2)3-、
-(CH2)2-C(=O)-O(CH2)3-、-(CH2)2-C(=O)-NH(CH2)3-、
-CH2C(=O)O(CH2)2-O-(CH2)2-、
-CH2C(=O)NH(CH2)2-O-(CH2)2-、
-(CH2)2C(=O)O(CH2)2-O-(CH2)2-、
-(CH2)2C(=O)NH(CH2)2-O-(CH2)2-、
-CH2C(=O)O(CH2CH2O)2CH2CH2-、
-(CH2)2C(=O)O(CH2CH2O)2CH2CH2-、
【化１８】
2012509066.tif 000018
2012509066.tif 000019
からなる群から選択され;
(e)、(h)または(i)が2以上である場合、L2およびL6-7が各場合で独立に同一であるか異なっており、かつ
(f), (j) or (j)が２以上である場合、L3 およびL8-9 は各場合で独立に同一であるか異なっている、請求項1に記載の化合物。
【請求項１３】
L4-5が独立に、
-(CR′21R′22)t′1-[C(=Y′16)]a′3(CR′27CR′28)t′2S-、
-(CR′21R′22)t′1Y′14-(CR′23R′24)t′2-(Y′15)a′2-[C(=Y′16)]a′3(CR′27CR′28)t′3S-、
-(CR′21R′22CR′23R′24Y′14)t′1-[C(=Y′16)]a′3(CR′27CR′28)t′2S-、
-(CR′21R′22CR′23R′24Y′14)t′1(CR′25R′26)t′2-(Y′15)a′2-[C(=Y′16)]a′3(CR′27CR′28)t′3S-、
-[(CR′21R′22CR′23R′24)t′2Y′14]t′1(CR′25R′26)t′2-(Y′15)a′2-[C(=Y′16)]a′3(CR′27CR′28)t′3S-、
-(CR′21R′22)t′1-[(CR′23R′24)t′2Y′14]t′2(CR′25R′26)t′3-(Y′15)a′2-[C(=Y′16)]a′3(CR′27CR′28)t′4S-、
-(CR′21R′22)t′1(Y′14)a′2[C(=Y′16)]a′3(CR′23R′24)t′2S-、
-(CR′21R′22)t′1(Y′14)a′2[C(=Y′16)]a′3Y′15(CR′23R′24)t′2S-、
-(CR′21R′22)t′1(Y′14)a′2[C(=Y′16)]a′3(CR′23R′24)t′2-Y′15-(CR′23R′24)t′3S-、
-(CR′21R′22)t′1(Y′14)a′2[C(=Y′16)]a′3Y′14(CR′23R′24)t′2-Y′15-(CR′23R′24)t′3S-、
-(CR′21R′22)t′1(Y′14)a′2[C(=Y′16)]a′3(CR′23R′24CR′25R′26Y′15)t′2(CR′27CR′28)t′3S-、
-(CR′21R′22)t′1(Y′14)a′2[C(=Y′16)]a′3Y′17(CR′23R′24CR′25R′26Y′15)t′2(CR′27CR′28)t′3S-および
【化１９】
2012509066.tif 000020
からなる群から選択され;
Y′16がO、NR′28またはSであり;
Y′14-15およびY′17が独立に、O、NR′29またはSであり;
R′21-27が独立に、水素、ヒドロキシル、カルボキシル、アミン、C1-6アルキル、C3-12分岐アルキル、C3-8シクロアルキル、C1-6の置換されたアルキル、C3-8の置換されたシクロアルキル、アリール、置換されたアリール、アラルキル、C1-6ヘテロアルキル、置換されたC1-6ヘテロアルキル、C1-6アルコキシ、フェノキシおよびC1-6ヘテロアルコキシからなる群から選択され;
R′28-29が独立に、水素、C1-6アルキル、C3-12分岐アルキル、C3-8シクロアルキル、C1-6の置換されたアルキル、C3-8の置換されたシクロアルキル、アリール、置換されたアリール、アラルキル、C1-6ヘテロアルキル、置換されたC1-6ヘテロアルキル、C1-6アルコキシ、フェノキシおよびC1-6ヘテロアルコキシからなる群から選択され;
(t′1)、(t′2)、(t′3)および(t′4)が独立に、0または正の整数であり;
各(a′2)および(a′3)が独立に、0または1である請求項1に記載の化合物。
【請求項１４】
L4およびL5が、
-(CH)6-S-、-(CH)5-S-、-(CH)4-S-、-(CH)3-S-、-(CH)2-S-、
-(CH2CH2O)-CH2CH2S-,
-(CH2CH2O)2-CH2CH2S-,
-(CH2)4-C(=O)NH-CH(COOH)CH2S-、
-(CH2)5-C(=O)NH-CH(COOH)CH2S-、
-(CH2)6-C(=O)NH-CH(COOH)CH2S-、
-CH2CH2O-CH2O-C(=O)NH-CH(COOH)CH2S-、
-(CH2CH2O)2-CH2O-C(=O)NH-CH(COOH)CH2S-、
-(CH2CH2O)3-CH2O-C(=O)NH-CH(COOH)CH2S-、
-(CH2CH2O)2-C(=O)NH-CH(COOH)CH2S-、
-CH2CH2O-CH2CH2NH-C(=O)NH-CH(COOH)CH2S-、
-(CH2CH2O)2-CH2CH2NH-C(=O)NH-CH(COOH)CH2S-、
-CH2-O-CH2CH2O-CH2CH2NH-C(=O)NH-CH(COOH)CH2S-、
-CH2-O-(CH2CH2O)2-CH2CH2NH-C(=O)NH-CH(COOH)CH2S-、
-CH2-O-CH2CH2O-CH2C(=O)NH-CH(COOH)CH2S-、
-CH2-O-(CH2CH2O)2-CH2C(=O)NH-CH(COOH)CH2S-、
-(CH2)4-C(=O)NHCH(COOH)CH2S-、
-(CH2CH2O)2CH2C(=O)NH-CH(COOH)CH2S-、
-CH2CH2O-CH2OC(=O)NH-CH(COOH)CH2S-、
-(CH2CH2O)2-CH2CH2NHC(=O)CH(NH2)CH2S-、
-(CH2CH2O)3-CH2CH2NHC(=O)CH(NH2)CH2S-、
-CH2CH2O-CH2CH2NHC(=O)CH(NH2)CH2S-、
-(CH2CH2O)2-CH2CH2NHC(=O)CH(NH2)CH2S-、
-CH2-O-CH2CH2O-CH2CH2NHC(=O)CH(NH2)CH2S-、
-CH2-O-(CH2CH2O)2-CH2CH2NHC(=O)CH(NH2)CH2S-、
-CH2-O-CH2CH2O-CH2C(=O)NHCH(COOH)CH2S-および
-CH2-O-(CH2CH2O)2-CH2C(=O)NHCH(COOH)CH2S-
からなる群から選択される請求項1に記載の化合物。
【請求項１５】
(c)が1であり;R14がヒスチジン豊富ペプチドであり;R11が細胞表面標的基である請求項1に記載の化合物。
【請求項１６】
前記細胞表面標的基が葉酸またはアニスアミドである請求項15に記載の化合物。
【請求項１７】
前記生理活性剤が、-NH2含有部分、-OH含有部分および-SH含有部分からなる群から選択される請求項1に記載の化合物。
【請求項１８】
前記生理活性剤がオリゴヌクレオチドである請求項17に記載の化合物。
【請求項１９】
前記オリゴヌクレオチドが一本鎖もしくは二本鎖オリゴヌクレオチドである請求項18に記載の化合物。
【請求項２０】
前記オリゴヌクレオチドが、デオキシヌクレオチド、リボヌクレオチド、ロックド核酸(LNA)、低分子干渉RNA(siRNA)、ミクロRNA(miRNA)、アプタマー類、ペプチド核酸(PNA)、ホスホロジアミデートモルホリノオリゴヌクレオチド類(PMO)、トリシクロ-DNA、二本鎖オリゴヌクレオチド(デコイODN)、触媒性RNA(RNAi)、アプタマー類、シュピーゲルマー類、CpGオリゴマー類およびこれらの組み合わせからなる群から選択される請求項18に記載の化合物。
【請求項２１】
前記オリゴヌクレオチドがLNAを有する請求項18に記載の化合物。
【請求項２２】
前記オリゴヌクレオチドが約8から約50個のヌクレオチドを有する請求項18に記載の化合物。
【請求項２３】
前記オリゴヌクレオチドが、アンチセンスbcl-2オリゴヌクレオチド類、アンチセンスHIF-1αオリゴヌクレオチド類、アンチセンススルビビンオリゴヌクレオチド類、アンチセンスErbB3オリゴヌクレオチド類、アンチセンスPIK3CAオリゴヌクレオチド類、アンチセンスHSP27オリゴヌクレオチド類、アンチセンスアンドロゲン受容体オリゴヌクレオチド類、アンチセンスGli2オリゴヌクレオチド類およびアンチセンスβ-カテニンオリゴヌクレオチド類からなる群から選択される請求項19に記載の化合物。
【請求項２４】
前記オリゴヌクレオチドが配列番号1、配列番号2および3、配列番号4、配列番号5、配列番号6、配列番号7、配列番号8、配列番号9、配列番号10、配列番号11、配列番号12、配列番号13、配列番号14、配列番号15および配列番号16に示された8以上の連続ヌクレオチドを含み、各核酸が天然核酸もしくは修飾核酸である請求項18に記載の化合物。
【請求項２５】
前記標的基が、RGDペプチド類、葉酸、アニスアミド、血管内皮細胞増殖因子、FGF2、ソマトスタチンおよびソマトスタチン類縁体、トランスフフェリン、メラノトロピン、ApoEおよびApoEペプチド、フォン・ヴィレブランド因子およびフォン・ヴィレブランド因子ペプチド、アデノウィルス線維タンパク質およびアデノウィルス線維タンパク質ペプチド類、PD1およびPD1ペプチド類、EGFおよびEGFペプチド類からなる群から選択される請求項18に記載の化合物。
【請求項２６】
下記のものからなる群から選択される請求項1に記載の化合物。
【化２０】
2012509066.tif 000021
2012509066.tif 000022
2012509066.tif 000023
［式中、
Oligoはオリゴヌクレオチドであり;
R′は標的基であり;
Rは核局在化シグナルペプチドである。］
【請求項２７】
請求項1に記載の化合物を含むナノ粒子組成物。
【請求項２８】
疾患の処置に有用な医薬の調製における請求項１に記載の化合物の使用であって、
R1-3のうちの少なくとも一つがエンドソーム放出促進部分を含み、残りのR1-3のうちの少なくとも一つがオリゴヌクレオチドを含む、前記使用。
【請求項２９】
癌細胞の成長または増殖を阻害するための医薬の調製における請求項１に記載の化合物の使用であって、
R1-3のうちの少なくとも一つがエンドソーム放出促進部分を含み、残りのR1-3のうちの少なくとも一つがオリゴヌクレオチドを含む、前記使用。
【請求項３０】
疾患を処置するのに有用な医薬の調製における請求項１に記載の化合物の使用であって、
請求項1に記載の前記化合物が請求項27に記載のナノ粒子に封入されており;R1-3のうちの少なくとも一つがエンドソーム放出促進部分を含み;残りのR1-3のうちの少なくとも一つがオリゴヌクレオチドを含む、哺乳動物での疾患を治療する方法。