【事件の表示】
　特願２０００−５６８８７０「プロサポシン受容体活性を刺激する方法」拒絶査定不服審判事件〔平成１２年　３月１６日国際公開、ＷＯ００／１４１１３、平成１４年　８月　６日国内公表、特表２００２−５２４４６８〕について、次のとおり審決する。
【結　論】
　本件審判の請求は、成り立たない。
【理　由】
１．手続の経緯・本願発明 
 　 
　本願は、１９９９年９月９日（パリ条約による優先権主張　１９９８年９月９日、米国（ＵＳ））を国際出願日とする出願であって、平成２２年７月３０日付けで拒絶査定がなされたのに対し、平成２２年１２月１０日に拒絶査定不服審判が請求され、同日付けで手続補正書が出された。その後、平成２４年１月２５日付けで審尋が出されたのに対し、平成２４年７月２６日付けで回答書が提出された。 
　そして、本願の請求項１〜１１に係る発明は、平成２２年１２月１０日付け手続補正書における特許請求の範囲の請求項１〜１１に記載された事項により特定されるとおりのものであり、その請求項１に係る発明は、以下のとおりのものである。 
 　 
 「【請求項１】 神経変性障害または髄鞘形成障害の処置のための医薬組成物であって、プロサポシン、サポシンC 、サポシンC のアミノ酸18〜29のペプチド、および配列番号３に示すアミノ酸配列からなる群より選択される１つを有効な形でコードする単離されたDNA またはRNA 分子を含む医薬組成物。」（以下、「本願発明」という。） 
 　　 
２．引用例 
 　 
　原査定の拒絶の理由において引用された、本願優先日前に頒布された刊行物である特表平９−５０３９９９号公報（以下、「引用例１」という。）には、以下の事項が記載されている。 
　
（１ａ）「１２．神経組織における神経またはミエリン脱落疾患の治療のための薬学的調製物であって、薬学的に受容可能な賦形剤とともにプロサポシン、その神経栄養フラグメント、または請求項２６に記載のペプチドを含む、調製物。」（請求項１２）
　
（１ｂ）「70キロダルトンの糖タンパク質であるプロサポシンは、リソソーム加水分解酵素によるスフィンゴ糖脂質の加水分解に必要である一群の４つの小さな熱安定性糖タンパク質の前駆体である(Kishimotoら、(1992) J．Lipid Res.，33;1255-1267)。・・・スフィンゴ糖脂質は、ミエリン鞘の重要な成分であり、神経繊維を保護および隔離する構造である。ミエリン脱落(髄鞘脱落)は、多くの中枢神経系疾患に共通する欠損であり、多発性硬化症(MS)が最も一般的である。」（第６頁第７〜２４行）
　
（１ｃ）「
実施例２
マウス小脳の外植片における神経突起伸長に対するプロサポシンおよびその活性フラグメントの影響
　新生マウス小脳の外植片を、Satomi(Zool．Sci．９，127−137(1992))に従って調製した。神経突起伸長およびミエリン形成が培養において22日間観察され、その期間の間に新生マウス小脳は正常にニューロン分化を経験しそしてミエリン形成が始まる。プロサポシン(５μg/ml)ならびにサポシンＡ、ＢおよびＣ(10μg/ml)を、外植片調製後第２日目に添加し(３つのコントロールおよび３つの処理外植片)、そして神経突起の伸長およびミエリン形成をビデオカメラを備えた明視野顕微鏡下で評価した。・・・これらの結果は、プロサポシンおよびサポシンＣの分化している小脳、すなわちエクスビボで増加するミエリン形成を誘導する能力をさらに示す。」（第２４頁第２５行〜第２５頁第１５行）
　
　原査定の拒絶の理由において引用された、本願優先日前に頒布された刊行物である「RAFI,M.A. et al, Correction of sulfatide metabolism after transfer of prosaposin cDNA to cultured cells from a patient with SAP-1 deficiency, Am J Hum Genet, 1992, Vol.50, No.6, p.1252-8」（以下、「引用例２」という。）には、以下の事項が記載されている。なお、原文は英文のため日本語訳で記載する。また、下線は当審で付加した。 
 　　 
（２ａ）「ＳＡＰ−１欠損患者由来の培養細胞にプロサポシンｃＤＮＡを移植した後のスルファチド代謝の修正」（タイトル）
 　 
（２ｂ）「リソソームによるスルファチドからの硫酸塩部分の除去には、２つのタンパク質、アリルスルファターゼＡとスフィンゴ脂質活性化タンパク質−１（SAP-1）が必要である。近年、
“プロサポシン”とも称されるSAP-1
プロサポシンｃＤＮＡ構築物に感染した培養細胞は、成熟したSAP-1の正常レベルの産生、及び細胞内に取り込まれた［
１４
Ｃ］-スルファチドの完全に正常な代謝を示す
　　
（２ｃ）「ドメイン２（SAP-1）が変異している患者は、スルファチドを代謝できないことに関連する症状を持っている・・・これらの患者は、
ロイコジストロフィーを示唆する神経性疾患
　
（２ｄ）「皮膚繊維芽細胞は、少なくとも４年間の衰えた精神能力を伴う
末梢神経障害
異染色性ロイコジストロフィー
　
（２ｅ）「
完全長プロサポシンｃＤＮＡの生成
　
（２ｆ）「
プラスミド構築物
　
（２ｇ）「
患者由来の培養された皮膚繊維芽細胞の感染、及び挿入の確認
　
（２ｈ）「我々は独自に、ヒト皮膚線維芽細胞ライブラリーから
完全長プロサポシンｃＤＮＡクローンを単離した
　
（２ｉ）「初期の研究は、患者の細胞において、感染前には検出されなかった成熟したSAP-1を検出するために行われた。・・・我々の抗体により染色された領域は、推定分子量８０００〜９０００で移行している、完全に処理されたSAP-1に相当する。」（第１２５５頁左欄第４〜１５行）
　
（２ｊ）「この論文において、我々は（ａ）末端にSalIクローニング部位を有するプロサポシンを転写する完全長ｃＤＮＡの単離、（ｂ）モロニーマウス白血病ウイルス由来のレトロウイルスベクターであるｐＬＪの、SalI部位への挿入、及び（ｃ）この患者由来の培養された皮膚繊維芽細胞への感染について説明した。ｃＤＮＡをヒト細胞に移植するためのレトロウイルスベクターの使用は、他の方法よりも幾つかの長所を有する。これらの長所は、感染による高速度でのＤＮＡ取り込み、宿主細胞感染の選択的マーカーの存在、レトロウイルスを介した遺伝子転写の
臨床試験への適用
　
（２ｋ）「プロサポシン遺伝子の変異がスルファチドの蓄積を引き起こすこと、そして、これはレトロウイルスベクター中の正常なｃＤＮＡを細胞に供給することによって回避できることが、明らかになった。」（第１２５７頁左欄第４０〜４３行）
　　
３．対比・判断 
 　 
　摘記（１ａ）の記載からみて、引用例１には「神経組織における神経またはミエリン脱落疾患の治療のための薬学的調製物であって、薬学的に受容可能な賦形剤とともにプロサポシンを含む、調製物。」の発明（以下、「引用発明」という。）が記載されており、引用発明の「薬学的調製物」は、本願発明の「医薬組成物」に相当する。
　そして、「ミエリン脱落」は「髄鞘脱落」を意味する記載であるので（摘記（１ｂ））、引用発明の「神経組織におけるミエリン脱落疾患の治療」は本願発明の「髄鞘形成障害の処置」に相当する。
　また、引用発明の「プロサポシンを含む」も、本願発明の「プロサポシンを有効な形でコードする単離されたDNA またはRNA 分子を含む」も、プロサポシンを有効成分として使用するための手段であることに変わりはない。
　そこで、本願発明と引用発明とを対比すると、両者は「髄鞘形成障害の処置のための医薬組成物であって、プロサポシンを有効成分として使用する医薬組成物。」である点で一致し、以下の点で相違している。
　　
［相違点］ 
　プロサポシンが、本願発明では「プロサポシンを有効な形でコードする単離されたDNA またはRNA 分子」の形態で含まれるものであるに対し、引用発明では「プロサポシン」というタンパク質そのものの形態で含まれるものである点。
　　
　上記相違点について、以下に検討する。
　健常人が有するタンパク質（例えば成長因子、酵素、ホルモン）の欠損に起因する疾患を有する患者を治療する手段として、欠損しているタンパク質そのものを患者に補充する治療にとどまらず、当該タンパク質をコードするＤＮＡを患者に導入する、いわゆる遺伝子治療も行うことは、本願優先日前から広く知られている技術事項である（必要ならば、例えば「桜川宣男、“神経疾患の遺伝子治療”、実験医学、１９９４年、第１２巻第１５号（増刊）、第１０２〜１０７頁（特に第１０５頁左欄第４〜２１行）」、「大橋十也、“リソソーム蓄積症の遺伝子治療”、実験医学、１９９４年、第１２巻第１５号（増刊）、第８８〜９５頁（特に第８８頁右欄第左欄第５〜１０行及び第９４頁右欄第１０〜１７行）」、「Eliav Barr et al, “Systemic Delivery of  Recombinant Proteins by Genetically Modified Myoblasts”, American Association for the Advancement of Science, 1991年, Vol.254, p1507-1509（特にp1507の要旨及び同頁の左欄第１〜３９行）」を参照。）。
　そこに加えて、引用例２は、ＳＡＰ−１欠損患者由来の培養細胞にプロサポシンｃＤＮＡを移植した後のスルファチド代謝の修正に関する文献である。そして、引用例２には、SAP-1（すなわちプロサポシン）をコードする遺伝子の変異により異染色性ロイコジストロフィーを持つ患者由来の培養された皮膚線維芽細胞（摘記（２ｃ）及び（２ｄ））を、プロサポシンをコードする単離された完全長ｃＤＮＡ（摘記（２ｅ）及び（２ｈ））をレトロウイルスベクターに挿入して得られた構築物に感染させ（摘記（２ｆ）及び（２ｇ））、その結果、患者の細胞において感染前には検出されなかった成熟したプロサポシンが検出されたこと（摘記（２ｂ）及び（２ｉ））が記載されている。
　ここで、引用例２の「異染色性ロイコジストロフィー」（metachromatic Leukodystrophy）はロイコジストロフィーの一つであり、ロイコジストロフィーは、先天性障害のため中枢神経系の髄鞘が広範囲に脱落する慢性進行性疾患の総称であって、髄鞘が形成されないか不完全である状態を生じる疾患である（必要ならば、例えば「中村晴臣、“ロイコジストロフィーの病理”、脳と発達、１９８７年、第１９巻第２号、第９７〜１０５頁（特に第９７頁の「はじめに」及び「表１ Leukodystrophy(LD)の分類」）」を参照。）から、上記「異染色性ロイコジストロフィー」は「髄鞘形成障害」を有する疾患に相当するものである。また、引用例２の「プロサポシンをコードする単離された完全長ｃＤＮＡ」は、本願発明の「プロサポシンを有効な形でコードする単離されたDNA 分子」に相当するものである。
　さらに、引用例２には、レトロウイルスベクター中の正常なｃＤＮＡを細胞に供給することにより、プロサポシン遺伝子の変異によるスルファチドの蓄積を回避できること、ｃＤＮＡをヒト細胞に移植するためのレトロウイルスベクターの使用は、感染によって細胞が高速度でＤＮＡを取り込めるという長所を有すること、及び、レトロウイルスを介した遺伝子転写は臨床試験に適用し得るという示唆が実験結果による裏付けと共に記載されている（摘記（２ｂ）、（２ｊ）、（２ｋ））。
　そうすると、引用例２には、プロサポシンをコードする単離された完全長ｃＤＮＡを使用した遺伝子転写によって、ＳＡＰ−１欠損患者由来の培養細胞にプロサポシンを産生させた、すなわちプロサポシンを供給できたこと、このことにより、当該遺伝子転写を、髄鞘形成障害の処置において臨床適用することに対する示唆が記載されているといえる。
　してみれば、引用例１及び引用例２に接した当業者であれば、プロサポシンを髄鞘形成障害の処置に使用する形態として、引用発明における「タンパク質」の形態にかえて、引用例２に記載の上記ベクター、すなわち「プロサポシンを有効な形でコードする単離されたDNA 分子」を含む形態を使用して本願発明の医薬組成物とすることに、格別の創意を要したものとはいえない。
　また、本願明細書の記載を検討しても、本願発明の医薬組成物とすることによって、引用例１及び引用例２の記載から当業者が予測し得る範囲を超えるほどの格別顕著な効果が得られるとは認められない。
　　　
　なお、請求人は、引用文献３（本審決における引用例１）の記載では、わざわざＤＮＡ分子を組み込んだベクターなどを用いて、細胞をトランスフェクトし、それによって治療に用いるという必要性は全く考えられていない旨を主張しているが（平成２２年１２月１０日付け審判請求書等）、当業者は創作能力を有するのであるから、技術の進歩を常に念頭において技術文献に接しているものというべきであり、引用例１において上記必要性が考えられていないことをもって上記判断を覆すのは相当でなく、請求人の上記主張は認められない。
　
　したがって、本願発明は、引用例１及び引用例２に記載されている発明に基づいて、当業者が容易に発明をすることができたものである。
　　
４．むすび 
 　 
 　以上のように、本願請求項１に係る発明は、特許法第２９条第２項の規定により特許を受けることができない。 
 　したがって、その余の請求項に係る発明について論及するまでもなく、本願は拒絶されるべきである。 
 　よって、結論のとおり審決する。