【手続補正書】
【提出日】平成27年6月16日(2015.6.16)
【手続補正１】
【補正対象書類名】特許請求の範囲
【補正対象項目名】全文
【補正方法】変更
【補正の内容】
【特許請求の範囲】
【請求項１】
スチルベン、スチルベノイド、またはその誘導体より選択されるDNA二本鎖切断修復の阻害物質を含む、検出可能なレベルのDNA編集酵素を有している対象の処置に使用するための薬学的組成物。
【請求項２】
前記対象が癌または自己免疫疾患の処置を必要としている、請求項１記載の薬学的組成物。
【請求項３】
前記スチルベンまたは前記スチルベン誘導体が、式Vの化合物、またはその立体異性体、鏡像異性体、プロドラッグ、もしくは薬学的に許容される塩である、請求項１記載の薬学的組成物：
2014527036.tif 000001
式中、R1は、水素、ハロゲン、CF3、CN、C(O)R21、CO2R21、C(O)N(R22)2、OH、OR21、N(R22)2、N=C=S、NHC(O)R21、NHC(O)OR21、NHC(S)R21、NHC(S)N(R22)2、NHSO2R21、NHSO2N(R22)2、NO2、N2-R22、SOR21、SO2R21、SO3R21、OP(O)(OH)2、置換されていてもよい直鎖または分枝C1〜C10アルキル、置換されていてもよい直鎖または分枝C2〜C10アルケニル、置換されていてもよい直鎖または分枝C2〜C10アルキニル、置換されていてもよいシクリル、置換されていてもよいヘテロシクリル、置換されていてもよいアリール、および置換されていてもよいヘテロアリールからなる群より選択され得；
R2は、水素、ハロゲン、CF3、CN、C(O)R21、CO2R21、C(O)N(R22)2、OH、OR21、N(R22)2、N=C=S、NHC(O)R21、NHC(O)OR21、NHC(S)R21、NHC(S)N(R22)2、NHSO2R21、NHSO2N(R22)2、NO2、N2-R22、SOR21、SO2R21、SO3R21、OP(O)(OH)2、置換されていてもよい直鎖または分枝C1〜C10アルキル、置換されていてもよい直鎖または分枝C2〜C10アルケニル、置換されていてもよい直鎖または分枝C2〜C10アルキニル、置換されていてもよいシクリル、置換されていてもよいヘテロシクリル、置換されていてもよいアリール、および置換されていてもよいヘテロアリールからなる群より選択され得；
R3は、水素、ハロゲン、CF3、CN、C(O)R21、CO2R21、C(O)N(R22)2、OH、OR21、N(R22)2、N=C=S、NHC(O)R21、NHC(O)OR21、NHC(S)R21、NHC(S)N(R22)2、NHSO2R21、NHSO2N(R22)2、NO2、N2-R22、SOR21、SO2R21、SO3R21、OP(O)(OH)2、置換されていてもよい直鎖または分枝C1〜C10アルキル、置換されていてもよい直鎖または分枝C2〜C10アルケニル、置換されていてもよい直鎖または分枝C2〜C10アルキニル、置換されていてもよいシクリル、置換されていてもよいヘテロシクリル、置換されていてもよいアリール、および置換されていてもよいヘテロアリールからなる群より選択され得；
R4は、水素、ハロゲン、CF3、CN、C(O)R21、CO2R21、C(O)N(R22)2、OH、OR21、N(R22)2、N=C=S、NHC(O)R21、NHC(O)OR21、NHC(S)R21、NHC(S)N(R22)2、NHSO2R21、NHSO2N(R22)2、NO2、N2-R22、SOR21、SO2R21、SO3R21、OP(O)(OH)2、置換されていてもよい直鎖または分枝C1〜C10アルキル、置換されていてもよい直鎖または分枝C2〜C10アルケニル、置換されていてもよい直鎖または分枝C2〜C10アルキニル、置換されていてもよいシクリル、置換されていてもよいヘテロシクリル、置換されていてもよいアリール、および置換されていてもよいヘテロアリールからなる群より選択され得；
R5は、水素、ハロゲン、CF3、CN、C(O)R21、CO2R21、C(O)N(R22)2、OH、OR21、N(R22)2、N=C=S、NHC(O)R21、NHC(O)OR21、NHC(S)R21、NHC(S)N(R22)2、NHSO2R21、NHSO2N(R22)2、NO2、N2-R22、SOR21、SO2R21、SO3R21、OP(O)(OH)2、置換されていてもよい直鎖または分枝C1〜C10アルキル、置換されていてもよい直鎖または分枝C2〜C10アルケニル、置換されていてもよい直鎖または分枝C2〜C10アルキニル、置換されていてもよいシクリル、置換されていてもよいヘテロシクリル、置換されていてもよいアリール、および置換されていてもよいヘテロアリールからなる群より選択され得；
R6は、水素、ハロゲン、CF3、CN、C(O)R21、CO2R21、C(O)N(R22)2、OH、OR21、N(R22)2、N=C=S、NHC(O)R21、NHC(O)OR21、NHC(S)R21、NHC(S)N(R22)2、NHSO2R21、NHSO2N(R22)2、NO2、N2-R22、SOR21、SO2R21、SO3R21、OP(O)(OH)2、置換されていてもよい直鎖または分枝C1〜C10アルキル、置換されていてもよい直鎖または分枝C2〜C10アルケニル、置換されていてもよい直鎖または分枝C2〜C10アルキニル、置換されていてもよいシクリル、置換されていてもよいヘテロシクリル、置換されていてもよいアリール、および置換されていてもよいヘテロアリールからなる群より選択され得；
R7は、水素、ハロゲン、CF3、CN、C(O)R21、CO2R21、C(O)N(R22)2、OH、OR21、N(R22)2、N=C=S、NHC(O)R21、NHC(O)OR21、NHC(S)R21、NHC(S)N(R22)2、NHSO2R21、NHSO2N(R22)2、NO2、N2-R22、SOR21、SO2R21、SO3R21、OP(O)(OH)2、置換されていてもよい直鎖または分枝C1〜C10アルキル、置換されていてもよい直鎖または分枝C2〜C10アルケニル、置換されていてもよい直鎖または分枝C2〜C10アルキニル、置換されていてもよいシクリル、置換されていてもよいヘテロシクリル、置換されていてもよいアリール、および置換されていてもよいヘテロアリールからなる群より選択され得；
R8は、水素、ハロゲン、CF3、CN、C(O)R21、CO2R21、C(O)N(R22)2、OH、OR21、N(R22)2、N=C=S、NHC(O)R21、NHC(O)OR21、NHC(S)R21、NHC(S)N(R22)2、NHSO2R21、NHSO2N(R22)2、NO2、N2-R22、SOR21、SO2R21、SO3R21、OP(O)(OH)2、置換されていてもよい直鎖または分枝C1〜C10アルキル、置換されていてもよい直鎖または分枝C2〜C10アルケニル、置換されていてもよい直鎖または分枝C2〜C10アルキニル、置換されていてもよいシクリル、置換されていてもよいヘテロシクリル、置換されていてもよいアリール、および置換されていてもよいヘテロアリールからなる群より選択され得；
R9は、水素、ハロゲン、CF3、CN、C(O)R21、CO2R21、C(O)N(R22)2、OH、OR21、N(R22)2、N=C=S、NHC(O)R21、NHC(O)OR21、NHC(S)R21、NHC(S)N(R22)2、NHSO2R21、NHSO2N(R22)2、NO2、N2-R22、SOR21、SO2R21、SO3R21、OP(O)(OH)2、置換されていてもよい直鎖または分枝C1〜C10アルキル、置換されていてもよい直鎖または分枝C2〜C10アルケニル、置換されていてもよい直鎖または分枝C2〜C10アルキニル、置換されていてもよいシクリル、置換されていてもよいヘテロシクリル、置換されていてもよいアリール、および置換されていてもよいヘテロアリールからなる群より選択され得；
R10は、水素、ハロゲン、CF3、CN、C(O)R21、CO2R21、C(O)N(R22)2、OH、OR21、N(R22)2、N=C=S、NHC(O)R21、NHC(O)OR21、NHC(S)R21、NHC(S)N(R22)2、NHSO2R21、NHSO2N(R22)2、NO2、N2-R22、SOR21、SO2R21、SO3R21、OP(O)(OH)2、置換されていてもよい直鎖または分枝C1〜C10アルキル、置換されていてもよい直鎖または分枝C2〜C10アルケニル、置換されていてもよい直鎖または分枝C2〜C10アルキニル、置換されていてもよいシクリル、置換されていてもよいヘテロシクリル、置換されていてもよいアリール、および置換されていてもよいヘテロアリールからなる群より選択され得；
Xは、C(R21)2、-C(O)N(R22)-、-C(O)-、-C(O)O-、-S(O)-、-SO2-、-CH(R11)CH(R12)-、-C(R11)=C(R12)-、および
2014527036.tif 000002
からなる群より選択され得；
R11は、水素、ハロゲン、CF3、CN、C(O)R21、CO2R21、C(O)N(R22)2、OH、OR21、N(R22)2NC(O)R21、NC(O)OR21、NC(S)R21、NC(S)N(R22)2、NSO2R21、NO2、N2-R22、SOR21、SO2R21、SO3R21、OP(O)(OH)2、置換されていてもよい直鎖または分枝C1〜C10アルキル、置換されていてもよい直鎖または分枝C2〜C10アルケニル、置換されていてもよい直鎖または分枝C2〜C10アルキニル、置換されていてもよいシクリル、置換されていてもよいヘテロシクリル、置換されていてもよいアリール、および置換されていてもよいヘテロアリールからなる群より選択され得；
R12は、水素、ハロゲン、CF3、CN、C(O)R21、CO2R21、C(O)N(R22)2、OH、OR21、N(R22)2NC(O)R21、NC(O)OR21、NC(S)R21、NC(S)N(R22)2、NSO2R21、NO2、N2-R22、SOR21、SO2R21、SO3R21、OP(O)(OH)2、置換されていてもよい直鎖または分枝C1〜C10アルキル、置換されていてもよい直鎖または分枝C2〜C10アルケニル、置換されていてもよい直鎖または分枝C2〜C10アルキニル、置換されていてもよいシクリル、置換されていてもよいヘテロシクリル、置換されていてもよいアリール、および置換されていてもよいヘテロアリールからなる群より選択され得；
各R21は、水素、置換されていてもよい直鎖または分枝C1〜C10アルキル、置換されていてもよい直鎖または分枝C2〜C10アルケニル、置換されていてもよい直鎖または分枝C2〜C10アルキニル、置換されていてもよいシクリル、置換されていてもよいヘテロシクリル、置換されていてもよいアリール、置換されていてもよいヘテロアリール、およびそれらの任意の組み合わせからなる群より独立して選択され得；
各R22は、水素、置換されていてもよい直鎖または分枝C1〜C10アルキル、置換されていてもよい直鎖または分枝C2〜C10アルケニル、置換されていてもよい直鎖または分枝C2〜C10アルキニル、置換されていてもよいシクリル、置換されていてもよいヘテロシクリル、置換されていてもよいアリール、置換されていてもよいヘテロアリール、およびそれらの任意の組み合わせからなる群より独立して選択され得る。
【請求項４】
前記スチルベン誘導体が4,4'ジイソチオシアノスチルベン-2,2'-ジスルホン酸（DIDS）である、請求項１記載の薬学的組成物。
【請求項５】
前記スチルベンまたは前記スチルベン誘導体が、
(i) (E)-N,N'-(エテン-1,2-ジイルビス(4,1-フェニレン))ジアセトアミド；(E)-N,N'-(エテン-1,2-ジイルビス(4,1-フェニレン))ビス(2-メチルプロパンアミド)；(E)-N,N'-(エテン-1,2-ジイルビス(4,1-フェニレン))ビス(2-メトキシアセトアミド)；(E)-N,N'-(エテン-1,2-ジイルビス(4,1-フェニレン))ジメタンスルホンアミド；(E)-N,N'-(エテン-1,2-ジイルビス(4,1-フェニレン))ジシクロプロパンスルホンアミド；(E)-N,N'-(エテン-1,2-ジイルビス(4,1-フェニレン))ビス(プロパン-2-スルホンアミド)；(E)-N,N'-(エテン-1,2-ジイルビス(4,1-フェニレン))ビス(ジメチルアミノ-スルホンアミド)；(E)-N-(4-(4-アミノスチリル)フェニル)プロパン-2-スルホンアミド；(E)-1,1'-(エテン-1,2-ジイルビス(4,1-フェニレン))ビス(3-メチルチオ尿素)；(E)-1,1'-(エテン-1,2-ジイルビス(4,1-フェニレン))ビス(3-イソプロピルチオ尿素)；(E)-N-(4-(4-(ジメチルアミノ)スチリル)フェニル)アセトアミド；(E)-N-(4-(4-(ジメチルアミノ)スチリル)フェニル)イソブチルアミド；(E)-N-(4-(4-(ジメチルアミノ)スチリル)フェニル)-2-メトキシアセトアミド；(E)-N-(4-(4-(ジメチルアミノ)スチリル)フェニル)メタンスルホンアミド；(E)-N-(4-(4-(ジメチルアミノ)スチリル)フェニル)シクロプロパンスルホンアミド；(E)-N-(4-(4-(ジメチルアミノ)スチリル)フェニル)プロパン-2-スルホンアミド；N'-(4-{(E)-2-[4-(ジメチルアミノ)フェニル]-1-エテニル}フェニル)-N,N-ジメチルスルファミド；(E)-1-(4-(4-(ジメチルアミノ)スチリル)フェニル)-3-メチルチオ尿素；(E)-1-(4-(4-(ジメチルアミノ)スチリル)フェニル)-3-イソプロピルチオ尿素；(E)-1-シクロプロピル-3-(4-(4-(ジメチルアミノ)スチリル)フェニル)チオ尿素；(E)-1-(4-(4-(ジメチルアミノ)スチリル)フェニル)-3-メチル尿素；(E)-1-(4-(4-(ジメチルアミノ)スチリル)フェニル)-3-イソプロピル尿素；(E)-1-シクロプロピル-3-(4-(4-(ジメチルアミノ)スチリル)フェニル)尿素；(E)-6,6'-(エテン-1,2-ジイル)ビス(3-アセトアミドベンゼンスルホン酸)ナトリウム；(E)-6,6'-(エテン-1,2-ジイル)ビス(3-イソブチルアミドベンゼンスルホン酸)ナトリウム；(E)-6,6'-(エテン-1,2-ジイル)ビス(3-(2-メトキシアセトアミド)ベンゼンスルホン酸)ナトリウム；(E)-6,6'-(エテン-1,2-ジイル)ビス(3-(シクロプロパンスルホンアミド)ベンゼンスルホン酸)ナトリウム；(E)-6,6'-(エテン-1,2-ジイル)ビス(3-(1-メチルエチルスルホンアミド)ベンゼンスルホン酸)ナトリウム；(E)-6,6'-(エテン-1,2-ジイル)ビス(3-((N,N-ジメチルスルファモイル)アミノ)ベンゼンスルホン酸)ナトリウム；6,6'-(エタン-1,2-ジイル)ビス(3-アセトアミドベンゼンスルホン酸)ナトリウム；6,6'-(エタン-1,2-ジイル)ビス(3-イソブチルアミドベンゼンスルホン酸)ナトリウム；6,6'-(エタン-1,2-ジイル)ビス(3-(2-メトキシアセトアミド)ベンゼンスルホン酸)ナトリウム；6,6'-(エタン-1,2-ジイル)ビス(3-(メチルスルホンアミド)ベンゼンスルホン酸)ナトリウム；6,6'-(エタン-1,2-ジイル)ビス(3-(シクロプロパンスルホンアミド)ベンゼンスルホン酸)ナトリウム；6,6'-(エタン-1,2-ジイル)ビス(3-(1-メチルエチルスルホンアミド)ベンゼンスルホン酸)ナトリウム；6,6'-(エタン-1,2-ジイル)ビス(3-((N,N-ジメチルスルファモイル)アミノ)ベンゼンスルホン酸)ナトリウム；6,6'-(エタン-1,2-ジイル)ビス(3-(3-シクロプロピルチオウレイド)ベンゼンスルホン酸)ナトリウム；6,6'-(エタン-1,2-ジイル)ビス(3-(3-エチルウレイド)ベンゼンスルホン酸)ナトリウム；6,6'-(エタン-1,2-���イル)ビス(3-(3-イソプロピルウレイド)ベンゼンスルホン酸)ナトリウム；(E)-5-アセトアミド-2-(4-イソブチルアミド-2-スルホナトスチリル)ベンゼンスルホン酸ナトリウム；(E)-5-アセトアミド-2-(4-(2-メトキシアセトアミド)-2-スルホナトスチリル)ベンゼンスルホン酸ナトリウム；(E)-5-アセトアミド-2-(4-(シクロプロパンスルホンアミド)-2-スルホナトスチリル)ベンゼンスルホン酸ナトリウム；(E)-5-アセトアミド-2-(4-(1-メチルエチルスルホンアミド)-2-スルホナトスチリル)ベンゼンスルホン酸ナトリウム；(E)-5-アセトアミド-2-(4-((N,N-ジメチルスルファモイル)アミノ)-2-スルホナトスチリル)ベンゼンスルホン酸ナトリウム；(E)-5-イソブチルアミド-2-(4-(2-メトキシアセトアミド)-2-スルホナトスチリル)ベンゼンスルホン酸ナトリウム；(E)-5-イソブチルアミド-2-(4-(メチルスルホンアミド)-2-スルホナトスチリル)ベンゼンスルホン酸ナトリウム；(E)-5-(シクロプロパンスルホンアミド)-2-(4-イソブチルアミド-2-スルホナトスチリル)ベンゼンスルホン酸ナトリウム；(E)-5-イソブチルアミド-2-(4-(1-メチルエチルスルホンアミド)-2-スルホナトスチリル)ベンゼンスルホン酸ナトリウム；(E)-5-((N,N-ジメチルスルファモイル)アミノ)-2-(4-イソブチルアミド-2-スルホナトスチリル)ベンゼンスルホン酸ナトリウム；(E)-5-(シクロプロパンスルホンアミド)-2-(4-(2-メトキシアセトアミド)-2-スルホナトスチリル)ベンゼンスルホン酸ナトリウム；(E)-5-(2-メトキシアセトアミド)-2-(4-(1-メチルエチルスルホンアミド)-2-スルホナトスチリル)ベンゼンスルホン酸ナトリウム；(E)-5-((N,N-ジメチルスルファモイル)アミノ)-2-(4-(2-メトキシアセトアミド)-2-スルホナトスチリル)ベンゼンスルホン酸ナトリウム；(E)-5-(シクロプロパンスルホンアミド)-2-(4-(メチルスルホンアミド)-2-スルホナトスチリル)ベンゼンスルホン酸ナトリウム；(E)-5-(1-メチルエチルスルホンアミド)-2-(4-(メチルスルホンアミド)-2-スルホナトスチリル)ベンゼンスルホン酸ナトリウム；(E)-5-((N,N-ジメチルスルファモイル)アミノ)-2-(4-(メチルスルホンアミド)-2-スルホナトスチリル)ベンゼンスルホン酸ナトリウム；(E)-5-(シクロプロパンスルホンアミド)-2-(4-(1-メチルエチルスルホンアミド)-2-スルホナトスチリル)ベンゼンスルホン酸ナトリウム；(E)-5-(シクロプロパンスルホンアミド)-2-(4-((N,N-ジメチルスルファモイル)アミノ)-2-スルホナトスチリル)ベンゼンスルホン酸ナトリウム；(E)-5-((N,N-ジメチルスルファモイル)アミノ)-2-(4-(1-メチルエチルスルホンアミド)-2-スルホナトスチリル)ベンゼンスルホン酸ナトリウム；(E)-5-アセトアミド-2-(4-(3-メチルチオウレイド)-2-スルホナトスチリル)ベンゼンスルホン酸ナトリウム；(E)-5-アセトアミド-2-(4-(3-イソプロピルチオウレイド)-2-スルホナトスチリル)ベンゼンスルホン酸ナトリウム；(E)-5-アセトアミド-2-(4-(3-シクロプロピルチオウレイド)-2-スルホナトスチリル)ベンゼンスルホン酸ナトリウム；(E)-5-イソブチルアミド-2-(4-(3-メチルチオウレイド)-2-スルホナトスチリル)ベンゼンスルホン酸ナトリウム；(E)-5-イソブチルアミド-2-(4-(3-イソプロピルチオウレイド)-2-スルホナトスチリル)ベンゼンスルホン酸ナトリウム；(E)-5-(2-メトキシアセトアミド)-2-(4-(3-メチルチオウレイド)-2-スルホナトスチリル)ベンゼンスルホン酸ナトリウム；(E)-5-(3-イソプロピルチオウレイド)-2-(4-(2-メトキシアセトアミド)-2-��ルホナトスチリル)ベンゼンスルホン酸ナトリウム；(E)-5-(3-シクロプロピルチオウレイド)-2-(4-(2-メトキシアセトアミド)-2-スルホナトスチリル)ベンゼンスルホン酸ナトリウム；(E)-5-(メチルスルホンアミド)-2-(4-(3-メチルチオウレイド)-2-スルホナトスチリル)ベンゼンスルホン酸ナトリウム；(E)-5-(3-イソプロピルチオウレイド)-2-(4-(メチルスルホンアミド)-2-スルホナトスチリル)ベンゼンスルホン酸ナトリウム；(E)-5-(3-シクロプロピルチオウレイド)-2-(4-(メチルスルホンアミド)-2-スルホナトスチリル)ベンゼンスルホン酸ナトリウム；(E)-5-(シクロプロパンスルホンアミド)-2-(4-(3-メチルチオウレイド)-2-スルホナトスチリル)ベンゼンスルホン酸ナトリウム；(E)-5-(シクロプロパンスルホンアミド)-2-(4-(3-シクロプロピルチオウレイド)-2-スルホナトスチリル)ベンゼンスルホン酸ナトリウム；(E)-5-(1-メチルエチルスルホンアミド)-2-(4-(3-メチルチオウレイド)-2-スルホナトスチリル)ベンゼンスルホン酸ナトリウム；(E)-5-(3-イソプロピルチオウレイド)-2-(4-(1-メチルエチルスルホンアミド)-2-スルホナトスチリル)ベンゼンスルホン酸ナトリウム；(E)-5-(3-シクロプロピルチオウレイド)-2-(4-(1-メチルエチルスルホンアミド)-2-スルホナトスチリル)ベンゼンスルホン酸ナトリウム；(E)-5-((N,N-ジメチルスルファモイル)アミノ)-2-(4-(3-メチルチオウレイド)-2-スルホナトスチリル)ベンゼンスルホン酸ナトリウム；(E)-5-((N,N-ジメチルスルファモイル)アミノ)-2-(4-(3-イソプロピルチオウレイド)-2-スルホナトスチリル)ベンゼンスルホン酸ナトリウム；(E)-5-(3-シクロプロピルチオウレイド)-2-(4-((N,N-ジメチルスルファモイル)アミノ)-2-スルホナトスチリル)ベンゼンスルホン酸ナトリウム；(E)-5-アセトアミド-2-(4-(3-エチルウレイド)-2-スルホナトスチリル)ベンゼンスルホン酸ナトリウム；(E)-5-アセトアミド-2-(4-(3-イソプロピルウレイド)-2-スルホナトスチリル)ベンゼンスルホン酸ナトリウム；(E)-5-(3-エチルウレイド)-2-(4-イソブチルアミド-2-スルホナトスチリル)ベンゼンスルホン酸ナトリウム；(E)-5-イソブチルアミド-2-(4-(3-イソプロピルウレイド)-2-スルホナトスチリル)ベンゼンスルホン酸ナトリウム；(E)-5-(3-エチルウレイド)-2-(4-(2-メトキシアセトアミド)-2-スルホナトスチリル)ベンゼンスルホン酸ナトリウム；(E)-5-(3-イソプロピルウレイド)-2-(4-(2-メトキシアセトアミド)-2-スルホナトスチリル)ベンゼンスルホン酸ナトリウム；(E)-5-(3-エチルウレイド)-2-(4-(メチルスルホンアミド)-2-スルホナトスチリル)ベンゼンスルホン酸ナトリウム；(E)-5-(3-イソプロピルウレイド)-2-(4-(メチルスルホンアミド)-2-スルホナトスチリル)ベンゼンスルホン酸ナトリウム；(E)-5-(シクロプロパンスルホンアミド)-2-(4-(3-イソプロピルウレイド)-2-スルホナトスチリル)ベンゼンスルホン酸ナトリウム；(E)-5-(3-エチルウレイド)-2-(4-(1-メチルエチルスルホンアミド)-2-スルホナトスチリル)ベンゼンスルホン酸ナトリウム；(E)-5-(3-イソプロピルウレイド)-2-(4-(1-メチルエチルスルホンアミド)-2-スルホナトスチリル)ベンゼンスルホン酸ナトリウム；(E)-5-((N,N-ジメチルスルファモイル)アミノ)-2-(4-(3-エチルウレイド)-2-スルホナトスチリル)ベンゼンスルホン酸ナトリウム；(E)-5-((N,N-ジメチルスルファモイル)アミノ)-2-(4-(3-イソプロピルウレイド)-2-スルホナトスチリル)ベンゼンスルホン酸ナトリウム；(E)-5-イソブチルアミド-2-(2-スルホナトスチリル)ベンゼンスルホン酸ナトリウム；(E)-5-(2-メトキシアセトアミド)-2-(2-スルホナトスチリル)ベンゼンスルホン酸ナトリウム；(E)-5-(シクロプロパンスルホンアミド)-2-(2-スルホナトスチリル)ベンゼンスルホン酸ナトリウム；(E)-5-(3-メチルチオウレイド)-2-(2-スルホナトスチリル)ベンゼンスルホン酸ナトリウム；(E)-5-(3-イソプロピルチオウレイド)-2-(2-スルホナトスチリル)ベンゼンスルホン酸ナトリウム；(E)-5-(3-シクロプロピルチオウレイド)-2-(2-スルホナトスチリル)ベンゼンスルホン酸ナトリウム；(E)-5-(3-イソプロピルウレイド)-2-(2-スルホナトスチリル)ベンゼンスルホン酸ナトリウム；(E)-6,6'-(エテン-1,2-ジイル)ビス(3-(3-メチルチオウレイド)ベンゼンスルホン酸)ナトリウム；(E)-6,6'-(エテン-1,2-ジイル)ビス(3-(3-イソプロピルチオウレイド)ベンゼンスルホン酸)ナトリウム；(E)-6,6'-(エテン-1,2-ジイル)ビス(3-(3-エチルウレイド)ベンゼンスルホン酸)ナトリウム；(E)-6,6'-(エテン-1,2-ジイル)ビス(3-(3-イソプロピルウレイド)ベンゼンスルホン酸)ナトリウム；(E)-4,4'-(エテン-1,2-ジイル)ビス(N-メチルベンズアミド)；(E)-4,4'-(エテン-1,2-ジイル)ビス(N-イソプロピルベンズアミド)；(E)-4,4'-(エテン-1,2-ジイル)ビス(N,N-ジメチルベンズアミド)；(E)-(エテン-1,2-ジイルビス(4,1-フェニレン))ビス(モルホリノメタノン)；(E)-5-(4-ヒドロキシスチリル)ベンゼン-1,3-ジオール(3,5,4'-トリヒドロキシ-トランス-スチルベン)；およびレスベラトロール、または
(ii) (E)-N,N'-(エテン-1,2-ジイルビス(4,1-フェニレン))ビス(プロパン-2-スルホンアミド)；(E)-N-(4-(4-(ジメチルアミノ)スチリル)フェニル)シクロプロパンスルホンアミド；(E)-5-アセトアミド-2-(4-(シクロプロパンスルホンアミド)-2-スルホナトスチリル)ベンゼンスルホン酸ナトリウム；(E)-N,N'-(エテン-1,2-ジイルビス(4,1-フェニレン))ビス(ジメチルアミノ-スルホンアミド)；(E)-N-(4-(4-(ジメチルアミノ)スチリル)フェニル)プロパン-2-スルホンアミド；(E)-5-(3-シクロプロピルチオウレイド)-2-(4-(1-メチルエチルスルホンアミド)-2-スルホナトスチリル)ベンゼンスルホン酸ナトリウム；6,6'-(エタン-1,2-ジイル)ビス(3-(3-イソプロピルウレイド)ベンゼンスルホン酸)ナトリウム；(E)-5-(3-エチルウレイド)-2-(4-(2-メトキシアセトアミド)-2-スルホナトスチリル)ベンゼンスルホン酸ナトリウム；(E)-4,4'-(エテン-1,2-ジイル)ビス(N-メチルベンズアミド)；(E)-5-アセトアミド-2-(4-(3-シクロプロピルチオウレイド)-2-スルホナトスチリル)ベンゼンスルホネート；(E)-5-(シクロプロパンスルホンアミド)-2-(4-(3-イソプロピルウレイド)-2-スルホナトスチリル)ベンゼンスルホネート；(E)-5-((N,N-ジメチルスルファモイル)アミノ)-2-(4-(3-メチルチオウレイド)-2-スルホナトスチリル)ベンゼンスルホネート；6,6'-(エタン-1,2-ジイル)ビス(3-(3-イソプロピルウレイド)ベンゼンスルホネート)；(E)-5-アセトアミド-2-(4-(3-イソプロピルチオウレイド)-2-スルホナトスチリル)ベンゼンスルホネート；(E)-5-アセトアミド-2-(4-(シクロプロパンスルホンアミド)-2-スルホナトスチリル)ベンゼンスルホネート；および(E)-5-アセトアミド-2-(4-((N,N-ジメチルスルファモイル)アミノ)-2-スルホナトスチリル)ベンゼンスルホネート
からなる群より選択される、請求項１記載の薬学的組成物。
【請求項６】
前記DNA編集酵素が、
組換え活性化遺伝子1（RAG1）、組換え活性化遺伝子2（RAG2）、胞子形成特異的タンパク質11（SPO11）、アポリポタンパク質B mRNA編集酵素、触媒ポリペプチド様（APOBEC）ファミリーメンバー、および活性化誘導シチジンデアミナーゼ（AID）
からなる群より選択される、請求項１〜５のいずれか一項記載の薬学的組成物。
【請求項７】
前記対象が、
(i) 上皮細胞癌、結腸癌、肝癌、胃癌、腸癌、食道癌、乳癌、肺癌、および甲状腺癌；または
(ii) リンパ腫、白血病、および形質細胞腫瘍；または
(iii) 非ホジキンリンパ腫、バーキットリンパ腫、小リンパ球性リンパ腫、リンパ形質細胞性リンパ腫、MALTリンパ腫、濾胞性リンパ腫、びまん性大細胞型B細胞リンパ腫、およびT細胞リンパ腫；または
(iv) 急性リンパ芽球性白血病（ALL）、バーキット白血病、B細胞白血病、B細胞急性リンパ芽球性白血病、慢性リンパ性白血病（CLL）、急性骨髄性白血病（AML）、慢性骨髄性白血病（CML）、およびT細胞急性リンパ芽球性白血病（T-ALL）；または
(v) 多発性骨髄腫、形質細胞性骨髄腫、形質細胞白血病、および形質細胞腫
からなる群より選択される癌を有している、請求項１〜６のいずれか一項記載の薬学的組成物。
【請求項８】
前記自己免疫疾患が、
紅斑性狼蒼、ウィスコット-アルドリッチ症候群、自己免疫性リンパ球増殖症候群、重症筋無力症、関節リウマチ（RA）、紅斑性狼蒼性腎炎、多発性硬化症、全身性紅斑性狼蒼、円板状狼蒼、亜急性皮膚紅斑性狼蒼、凍傷状紅斑性狼蒼を含む皮膚紅斑性狼蒼、慢性関節炎、シェーグレン症候群、炎症性慢性鼻副鼻腔炎、大腸炎、セリアック病、炎症性腸疾患、バレット食道、炎症性胃炎自己免疫性腎炎、自己免疫性血管炎、自己免疫性肝炎、自己免疫性心炎、自己免疫性脳炎、および自己免疫媒介性血液疾患
からなる群より選択される、請求項１〜６のいずれか一項記載の薬学的組成物。
【請求項９】
薬学的に許容される担体をさらに含み、および／または治療的物質をさらに含む、請求項１〜８のいずれか一項記載の薬学的組成物。
【請求項１０】
前記対象が、
(i) 検出可能なレベルもしくは増大したレベルのDNA編集酵素を発現する細胞を有している対象であって、検出可能なレベルまたは増大したレベルを有していることが疑われる対象から得られた生体試料中のDNA編集酵素ポリペプチド、mRNA、または活性のレベルを測定することによって特定された対象であるか；または
(ii) 検出可能なレベルまたは増大したレベルのDNA編集酵素を発現する細胞を有している対象であって、増大したレベルを有していることが疑われる対象から得られた生体試料中のDNA編集酵素ポリペプチド、mRNA、もしくは活性のレベルを測定すること、および、そのレベルを、健常対象から得られた生体試料中で見られるDNA編集酵素ポリペプチド、mRNA、もしくは活性のレベルと比べることにより特定された、対象であり、試験試料中のDNA編集酵素ポリペプチド、mRNA、または活性の量の増加が、DNA二本鎖切断修復の阻害物質での処置を必要とする対象を示す、
請求項１〜９のいずれか一項記載の薬学的組成物。
【請求項１１】
前記DNA編集酵素ポリペプチドのレベルを測定することが、
ウェスタンブロット、免疫沈降、酵素結合免疫吸着測定法（ELISA）、放射性免疫測定法（RIA）、サンドイッチアッセイ法、タンパク質インサイチューアレイ、免疫組織学的染色、ラジオイムノメトリックアッセイ法、ゲル拡散沈降反応、免疫拡散アッセイ法、インサイチュー免疫測定法、沈降反応、免疫蛍光測定法、定量的インサイチュータンパク質分析（AQUA）、質量分析、および免疫電気泳動アッセイ法
からなる群より選択される1つまたは複数のアッセイ法を用いることを含む、請求項１０記載の薬学的組成物。
【請求項１２】
前記DNA編集酵素ポリペプチドのレベルを測定することがアッセイ法を用いることを含み、該アッセイ法が、抗体、抗体断片、タンパク質結合タンパク質、または、DNA編集酵素ポリペプチドに結合するペプチドを用いる、請求項１０または１１記載の薬学的組成物。
【請求項１３】
前記DNA編集酵素mRNAのレベルを測定することが、
RT-PCR、定量的RT-PCR、ハイブリダイゼーションアッセイ法、ノーザンブロット、マイクロアレイに基づく発現解析、転写増幅、自家持続配列複製、ハイスループット配列決定法、およびRNA-Seq
からなる群より選択される1つまたは複数のアッセイ法を用いることを含む、請求項１０記載の薬学的組成物。
【請求項１４】
前記DNA編集酵素活性を測定することが、
ハイブリダイゼーション、ハイスループット配列決定法、エクソーム配列決定法、蛍光インサイチューハイブリダイゼーション（FISH）、PCR、およびゲノム配列決定法
からなる群より選択される1つまたは複数のアッセイ法を用いて、ゲノムまたはその一部の全突然変異状態を判定することを含み、正常な突然変異状態よりも2％またはそれ以上大きい突然変異状態がDNA編集酵素の活性を示す、請求項１０記載の薬学的組成物。
【請求項１５】
前記活性化誘導シチジンデアミナーゼ（AID）の活性を測定することが、
ハイブリダイゼーション、ハイスループット配列決定法、エクソーム配列決定法、蛍光インサイチューハイブリダイゼーション（FISH）、PCR、およびゲノム配列決定法
からなる群より選択される1つまたは複数のアッセイ法を用いて、標的遺伝子であるIGH、BCL6、MYC、BCL11A、CD93、PIM1、および/またはPAX5における高頻度突然変異の状態を判定することを含む、請求項１０記載の薬学的組成物。
【請求項１６】
前記活性化誘導シチジンデアミナーゼ（AID）の活性を測定することが、ホスホ-H2AXアッセイ法、53BP1アッセイ法、またはRAD51アッセイ法を用いることを含む、請求項１０記載の薬学的組成物。