【手続補正書】
【提出日】平成27年8月20日(2015.8.20)
【手続補正１】
【補正対象書類名】特許請求の範囲
【補正対象項目名】全文
【補正方法】変更
【補正の内容】
【特許請求の範囲】
【請求項１】
標的化治療または診断用送達組成物であって、
（ａ）治療剤もしくは診断剤またはこれらの組み合わせを含む、ナノ粒子；
（ｂ）式：
Ａ−（Ｌ１）ｘ−Ｃ１
を有する誘導体化結合成分；および
（ｃ）式：
Ｃ２−（Ｌ２）ｙ−Ｔ
を有する標的化成分
（式中、
Ａは、結合成分であり；
Ｌ１およびＬ２はそれぞれ、親水性非免疫原性水溶性連結基であり；
Ｃ１は、別のメンバーＣ２との選択的結合ペアの一方のメンバーであり、Ｃ１およびＣ２は、オリゴヌクレオチドまたはオリゴヌクレオチド模倣体であり；
Ｔは、標的化剤であり；
下付き文字ｘおよびｙはそれぞれ、独立して、０または１であるが、ｘおよびｙの少なくとも１つは、０以外であり；
前記誘導体化結合成分の部分Ａは、前記ナノ粒子に結合している）を含む、標的化治療または診断用送達組成物。
【請求項２】
前記ナノ粒子が、リポソーム、ミセル、リポタンパク質、脂質コーティングバブル、ブロックコポリマーミセル、ポリマーソーム、ニオソーム、酸化鉄粒子、シリカ粒子、デンドリマー、および量子ドットからなる群より選択される、請求項１に記載の送達組成物。
【請求項３】
前記ナノ粒子が、ＳＵＶ、ＬＵＶおよびＭＬＶからなる群より選択されるリポソームである、請求項１に記載の送達組成物。
【請求項４】
前記治療剤または前記診断剤が、前記ナノ粒子内に包埋されているか、前記ナノ粒子内に封入されているか、または前記ナノ粒子に係留されている、請求項１に記載の送達組成物。
【請求項５】
前記結合成分が、前記ナノ粒子に共有結合するための官能基を含む、請求項１に記載の送達組成物。
【請求項６】
前記結合成分が脂質であり、場合により、前記脂質が、リン脂質、糖脂質、スフィンゴ脂質またはコレステロールである、請求項１に記載の送達組成物。
【請求項７】
前記誘導体化結合成分の部分Ａが、前記ナノ粒子の脂質二重層部分内に存在し、場合により前記ナノ粒子がリポソームである、請求項６に記載の送達組成物。
【請求項８】
Ｌ１およびＬ２がそれぞれ、ポリエチレングリコール、ポリプロピレングリコール、ポリビニルアルコール、ポリカルボキシラート、多糖およびデキストランからなる群より独立して選択される親水性非免疫原性水溶性連結基である、請求項１に記載の送達組成物。
【請求項９】
Ｃ１およびＣ２が、核酸８〜５０個の長さのオリゴヌクレオチドまたはオリゴヌクレオチド模倣体であり、Ｃ１が、核酸８〜３０個の長さの配列にわたってＣ２と少なくとも７０％相補的であり、場合によりＣ１またはＣ２の１つが、Ｃ１とＣ２との間に共有結合を提供する連結部分を含むように改変されている、請求項１に記載の送達組成物。
【請求項１０】
Ｃ１およびＣ２が、約４０℃〜約６０℃の融解温度で変性する、請求項１に記載の送達組成物。
【請求項１１】
Ｃ１およびＣ２が核酸８〜５０個の長さであり、Ｃ１がＣ２と少なくとも７０％相補的である、請求項１に記載の送達組成物。
【請求項１２】
Ｔがアプタマーであり、場合により、Ｔが、ＭＵＣ−１、ＥＧＦＲ、ＦＯＬ１Ｒ、クローディン４、ＭＵＣ−４、ＣＸＣＲ４、ＣＣＲ７、ソマトスタチン受容体４、Ｅｒｂ−Ｂ２（赤芽球性白血病癌遺伝子ホモログ２）受容体、ＣＤ４４受容体、ＶＥＧＦ受容体−２キナーゼ、およびヌクレオリンからなる群より選択される受容体上に存在する部位を標的とするアプタマーである、請求項１に記載の送達組成物。
【請求項１３】
下付き文字ｘおよびｙがそれぞれ１である、請求項１に記載の送達組成物。
【請求項１４】
ｘが０であり、ｙが１である、請求項１に記載の送達組成物。
【請求項１５】
ｘが１であり、ｙが０である、請求項１に記載の送達組成物。
【請求項１６】
前記治療剤が、ドキソルビシン、シスプラチン、オキサリプラチン、カルボプラチン、５−フルオロウラシル、ゲムシタビン（ｇｅｍｃｉｔｉｂｉｎｅ）およびタキサンからなる群より選択される抗がん剤である、請求項１に記載の送達組成物。
【請求項１７】
前記診断剤が、放射性作用物質、蛍光剤または造影剤である、請求項１に記載の送達組成物。
【請求項１８】
前記診断剤が、１１１Ｉｎ−ＤＴＰＡ、９９ｍＴｃ（ＣＯ）３−ＤＴＰＡ、および９９ｍＴｃ（ＣＯ）３−ＥＮＰｙ２からなる群より選択される放射性作用物質である、請求項１に記載の送達組成物。
【請求項１９】
前記診断剤がＭＲ剤またはＸ線造影剤である、請求項１に記載の送達組成物。
【請求項２０】
標的化送達組成物であって、
（ａ）式：
ＤＴ−（Ｌ１）ｘ−Ｃ１
を有する診断用または治療用成分；
（ｂ）式：
Ｃ２−（Ｌ２）ｙ−Ｔ
を有する標的化成分
（式中、
ＤＴは、治療剤もしくは診断剤またはこれらの組み合わせであり；
Ｌ１およびＬ２はそれぞれ、親水性非免疫原性水溶性連結基であり；
Ｃ１は、別のメンバーＣ２との選択的結合ペアの一方のメンバーであり、Ｃ１およびＣ２は、オリゴヌクレオチドまたはオリゴヌクレオチド模倣体であり；
Ｔは、標的化剤であり；
下付き文字ｘおよびｙはそれぞれ、独立して、０または１であるが、ｘおよびｙの少なくとも１つは、０以外である）を含む、標的化送達組成物。
【請求項２１】
下付き文字ｘおよびｙがそれぞれ１である、請求項２０に記載の送達組成物。
【請求項２２】
ｘが０であり、ｙが１である、請求項２０に記載の送達組成物。
【請求項２３】
ｘが１であり、ｙが０である、請求項２０に記載の送達組成物。
【請求項２４】
標的化治療または診断用送達組成物であって、
（ａ）ナノ粒子；
（ｂ）式：
Ａ−（Ｌ１）ｘ−Ｃ１
を有する誘導体化結合成分；および
（ｃ）式：
Ｃ２−（Ｌ２）ｙ−ＤＴ
を有する診断用または治療用成分
（式中、
Ａは、結合成分であり；
Ｌ１およびＬ２はそれぞれ、親水性非免疫原性水溶性連結基であり；
Ｃ１は、別のメンバーＣ２との選択的結合ペアの一方のメンバーであり、Ｃ１およびＣ２は、オリゴヌクレオチドまたはオリゴヌクレオチド模倣体であり；
ＤＴは、治療剤もしくは診断剤またはこれらの組み合わせであり；
下付き文字ｘおよびｙはそれぞれ、独立して、０または１であるが、ｘおよびｙの少なくとも１つは、０以外であり；
前記誘導体化結合成分の部分Ａは、前記ナノ粒子に結合している）を含む、標的化治療または診断用送達組成物。
【請求項２５】
式：
Ａ−（Ｌ１）−Ｃ１
（式中、
Ａは、結合成分であり；
Ｌ１は、親水性非免疫原性水溶性連結基であり；
Ｃ１は、別のメンバーＣ２との選択的結合ペアの一方のメンバーであり、Ｃ１およびＣ２は、オリゴヌクレオチドまたはオリゴヌクレオチド模倣体である）を有する、誘導体化結合成分。
【請求項２６】
前記結合成分が、ナノ粒子に共有結合するための官能基を含む、請求項２５に記載の誘導体化結合成分。
【請求項２７】
前記結合成分が脂質であり、場合により、前記脂質が、リン脂質、糖脂質、スフィンゴ脂質またはコレステロールである、請求項２５に記載の誘導体化結合成分。
【請求項２８】
前記親水性非免疫原性水溶性連結基が、ポリエチレングリコール、ポリプロピレングリコール、ポリビニルアルコール、ポリカルボキシラート、多糖およびデキストランからなる群より選択される、請求項２５に記載の誘導体化結合成分。
【請求項２９】
Ｃ１およびＣ２が少なくとも７０％相補的である、請求項２５に記載の誘導体化結合成分。
【請求項３０】
Ｃ１およびＣ２が、核酸８〜５０個の長さであり、Ｃ１が、８〜３０個の核酸の配列にわたってＣ２と少なくとも７０％相補的であり、場合によりＣ１またはＣ２の１つが、Ｃ１とＣ２との間に共有結合を提供する連結部分を含むように改変されている、請求項２５に記載の誘導体化結合成分。
【請求項３１】
Ｃ１およびＣ２が、少なくとも７０％相補的であるように選択される非天然配列を有する、請求項２５に記載の誘導体化結合成分。
【請求項３２】
Ｃ１およびＣ２の少なくとも１つがｉｎ  ｖｉｔｒｏで合成される、請求項２５に記載の誘導体化結合成分。
【請求項３３】
式：
（ＤＴ）−（Ｌ１）−Ｃ１
（式中、
ＤＴは、治療剤もしくは診断剤またはこれらの組み合わせであり；
Ｌ１は、親水性非免疫原性水溶性連結基であり；
Ｃ１は、別のメンバーＣ２との選択的結合ペアの一方のメンバーであり、Ｃ１およびＣ２は、オリゴヌクレオチドまたはオリゴヌクレオチド模倣体である）を有する、診断用または治療用成分。
【請求項３４】
前記診断剤が、放射性作用物質、蛍光剤または造影剤である、請求項３３に記載の診断用または治療用成分。
【請求項３５】
前記診断剤が、１１１Ｉｎ−ＤＴＰＡ、９９ｍＴｃ（ＣＯ）３−ＤＴＰＡ、および９９ｍＴｃ（ＣＯ）３−ＥＮＰｙ２からなる群より選択される放射性作用物質である、請求項３３に記載の診断用または治療用成分。
【請求項３６】
前記診断剤がＭＲ剤またはＸ線造影剤である、請求項３３に記載の診断用または治療用成分。
【請求項３７】
前記治療剤が、ドキソルビシン、シスプラチン、オキサリプラチン、カルボプラチン、５−フルオロウラシル、ゲムシタビン（ｇｅｍｃｉｔｉｂｉｎｅ）およびタキサンからなる群より選択される、請求項３３に記載の診断用または治療用成分。
【請求項３８】
式：
Ｃ２−（Ｌ２）−Ｔ
（式中、
Ｌ２は、親水性非免疫原性水溶性連結基であり；
Ｃ２は、別のメンバーＣ１との選択的結合ペアの一方のメンバーであり、Ｃ１およびＣ２は、オリゴヌクレオチドまたはオリゴヌクレオチド模倣体であり；
Ｔは、標的化剤である）を有する、標的化成分。
【請求項３９】
Ｃ１およびＣ２が少なくとも７０％相補的である、請求項３８に記載の標的化成分。
【請求項４０】
Ｔがアプタマーである、請求項３８に記載の標的化成分。
【請求項４１】
標的化治療または診断用送達組成物を調製する方法であって、式：
Ａ−（Ｌ１）ｘ−Ｃ１
を有する誘導体化結合成分を、式：
Ｃ２−（Ｌ２）ｙ−Ｔ
を有する標的化成分と、二重鎖がＣ１とＣ２との間に形成されるのに十分な条件下で接触させること
（式中、
Ａは、結合成分であり；
Ｌ１およびＬ２はそれぞれ、親水性非免疫原性水溶性連結基であり；
Ｃ１は、別のメンバーＣ２との選択的結合ペアの一方のメンバーであり、Ｃ１およびＣ２は、オリゴヌクレオチドまたはオリゴヌクレオチド模倣体であり；
Ｔは、標的化剤であり；
下付き文字ｘおよびｙはそれぞれ、独立して、０または１であるが、ｘおよびｙの少なくとも１つは、０以外であり；
前記誘導体化結合成分の部分Ａは、ナノ粒子に結合している）
を含む、方法。
【請求項４２】
標的化送達組成物を調製する方法であって、式：
ＤＴ−（Ｌ１）ｘ−Ｃ１
を有する診断用または治療用成分を、式：
Ｃ２−（Ｌ２）ｙ−Ｔ
を有する標的化成分と、二重鎖がＣ１とＣ２との間に形成されるのに十分な条件下で接触させること
（式中、
ＤＴは、治療剤もしくは診断剤またはこれらの組み合わせであり；
Ｌ１およびＬ２はそれぞれ、親水性非免疫原性水溶性連結基であり；
Ｃ１は、別のメンバーＣ２との選択的結合ペアの一方のメンバーであり、Ｃ１およびＣ２は、オリゴヌクレオチドまたはオリゴヌクレオチド模倣体であり；
Ｔは、標的化剤であり；
下付き文字ｘおよびｙはそれぞれ、独立して、０または１であるが、ｘおよびｙの少なくとも１つは、０以外である）
を含む、方法。
【請求項４３】
被験体におけるがん状態を処置または診断するための請求項１に記載の標的化送達組成物であって、前記治療剤または診断剤が前記状態を処置または診断するのに十分である、組成物。
【請求項４４】
前記標的化剤が、ＭＵＣ−１、ＥＧＦＲ、ＦＯＬ１Ｒ、クローディン４、ＭＵＣ−４、ＣＸＣＲ４、ＣＣＲ７、ソマトスタチン受容体４、Ｅｒｂ−Ｂ２（赤芽球性白血病癌遺伝子ホモログ２）受容体、ＣＤ４４受容体、ＶＥＧＦ受容体−２キナーゼ、およびヌクレオリンからなる群より選択される受容体上に存在する部位を標的とするアプタマーである、請求項４３に記載の標的型送達組成物。
【請求項４５】
前記ナノ粒子が、ドキソルビシン、シスプラチン、オキサリプラチン、カルボプラチン、５−フルオロウラシル、ゲムシタビン（ｇｅｍｃｉｔｉｂｉｎｅ）およびタキサンからなる群より選択される抗がん剤を封入するリポソームである、請求項４３に記載の標的型送達組成物。
【請求項４６】
Ｃ１およびＣ２がそれぞれ、１２〜２５個の核酸を有するオリゴヌクレオチドであり、９０％を超えて相補的である、請求項４３に記載の標的型送達組成物。
【請求項４７】
標的化治療的処置についての被験体の適性を判定するための請求項１に記載の標的化送達組成物であって、前記ナノ粒子が診断剤を含み、前記被験体がイメージングされて前記診断剤が検出されることを特徴とする、組成物。
【請求項４８】
被験体におけるがん状態を処置または診断するための請求項３３に記載の診断用または治療用成分であって、前記治療剤または診断剤が前記状態を処置または診断するのに十分である、成分。
【請求項４９】
標的化治療的処置についての被験体の適性を判定するための請求項３３に記載の診断用または治療用成分であって、前記診断剤が連結基に直接結合しており、前記被験体がイメージングされて前記診断剤が検出されることを特徴とする、成分。
【手続補正２】
【補正対象書類名】明細書
【補正対象項目名】０００８
【補正方法】変更
【補正の内容】
【０００８】
本明細書の他の部分および図面を参照することによって、本発明の本質および利点についてのさらなる理解を実現することができる。
本発明は、例えば、以下を提供する。
（項目１）
標的化治療または診断用送達組成物であって、
（ａ）治療剤もしくは診断剤またはこれらの組み合わせを含む、ナノ粒子；
（ｂ）式：
Ａ−（Ｌ１）ｘ−Ｃ１
を有する誘導体化結合成分；および
（ｃ）式：
Ｃ２−（Ｌ２）ｙ−Ｔ
を有する標的化成分
（式中、
Ａは、結合成分であり；
Ｌ１およびＬ２はそれぞれ、親水性非免疫原性水溶性連結基であり；
Ｃ１は、別のメンバーＣ２との選択的結合ペアの一方のメンバーであり、Ｃ１およびＣ２は、オリゴヌクレオチドまたはオリゴヌクレオチド模倣体であり；
Ｔは、標的化剤であり；
下付き文字ｘおよびｙはそれぞれ、独立して、０または１であるが、ｘおよびｙの少なくとも１つは、０以外であり；
前記誘導体化結合成分の部分Ａは、前記ナノ粒子に結合している）を含む、標的化治療または診断用送達組成物。
（項目２）
前記ナノ粒子が、リポソーム、ミセル、リポタンパク質、脂質コーティングバブル、ブロックコポリマーミセル、ポリマーソーム、ニオソーム、酸化鉄粒子、シリカ粒子、デンドリマー、および量子ドットからなる群より選択される、項目１に記載の送達組成物。
（項目３）
前記ナノ粒子が、ＳＵＶ、ＬＵＶおよびＭＬＶからなる群より選択されるリポソームである、項目１に記載の送達組成物。
（項目４）
前記治療剤または前記診断剤が、前記ナノ粒子内に包埋されているか、前記ナノ粒子内に封入されているか、または前記ナノ粒子に係留されている、項目１に記載の送達組成物。
（項目５）
前記結合成分が、前記ナノ粒子に共有結合するための官能基を含む、項目１に記載の送達組成物。
（項目６）
前記結合成分が脂質である、項目１に記載の送達組成物。
（項目７）
前記脂質が、リン脂質、糖脂質、スフィンゴ脂質またはコレステロールである、項目６に記載の送達組成物。
（項目８）
前記誘導体化結合成分の部分Ａが、前記ナノ粒子の脂質二重層部分内に存在し、場合により前記ナノ粒子がリポソームである、項目６に記載の送達組成物。
（項目９）
Ｌ１およびＬ２がそれぞれ、ポリエチレングリコール、ポリプロピレングリコール、ポリビニルアルコール、ポリカルボキシラート、多糖およびデキストランからなる群より独立して選択される親水性非免疫原性水溶性連結基である、項目１に記載の送達組成物。
（項目１０）
Ｃ１およびＣ２が、核酸８〜５０個の長さのオリゴヌクレオチドまたはオリゴヌクレオチド模倣体であり、Ｃ１が、核酸８〜３０個の長さの配列にわたってＣ２と少なくとも７０％相補的であり、場合によりＣ１またはＣ２の１つが、Ｃ１とＣ２との間に共有結合を提供する連結部分を含むように改変されている、項目１に記載の送達組成物。
（項目１１）
Ｃ１およびＣ２が、約４０℃〜約６０℃の融解温度で変性する、項目１に記載の送達組成物。
（項目１２）
Ｃ１およびＣ２が核酸８〜５０個の長さであり、Ｃ１がＣ２と少なくとも７０％相補的である、項目１に記載の送達組成物。
（項目１３）
Ｔがアプタマーである、項目１に記載の送達組成物。
（項目１４）
Ｔが、ＭＵＣ−１、ＥＧＦＲ、ＦＯＬ１Ｒ、クローディン４、ＭＵＣ−４、ＣＸＣＲ４、ＣＣＲ７、ソマトスタチン受容体４、Ｅｒｂ−Ｂ２（赤芽球性白血病癌遺伝子ホモログ２）受容体、ＣＤ４４受容体、ＶＥＧＦ受容体−２キナーゼ、およびヌクレオリンからなる群より選択される受容体上に存在する部位を標的とするアプタマーである、項目１に記載の送達組成物。
（項目１５）
下付き文字ｘおよびｙがそれぞれ１である、項目１に記載の送達組成物。
（項目１６）
ｘが０であり、ｙが１である、項目１に記載の送達組成物。
（項目１７）
ｘが１であり、ｙが０である、項目１に記載の送達組成物。
（項目１８）
前記治療剤が、ドキソルビシン、シスプラチン、オキサリプラチン、カルボプラチン、５−フルオロウラシル、ゲムシタビン（ｇｅｍｃｉｔｉｂｉｎｅ）およびタキサンからなる群より選択される抗がん剤である、項目１に記載の送達組成物。
（項目１９）
前記診断剤が、放射性作用物質、蛍光剤または造影剤である、項目１に記載の送達組成物。
（項目２０）
前記診断剤が、１１１Ｉｎ−ＤＴＰＡ、９９ｍＴｃ（ＣＯ）３−ＤＴＰＡ、および９９ｍＴｃ（ＣＯ）３−ＥＮＰｙ２からなる群より選択される放射性作用物質である、項目１に記載の送達組成物。
（項目２１）
前記診断剤が蛍光剤である、項目１に記載の送達組成物。
（項目２２）
前記診断剤がＭＲ剤またはＸ線造影剤である、項目１に記載の送達組成物。
（項目２３）
標的化送達組成物であって、
（ａ）式：
ＤＴ−（Ｌ１）ｘ−Ｃ１
を有する診断用または治療用成分；
（ｂ）式：
Ｃ２−（Ｌ２）ｙ−Ｔ
を有する標的化成分
（式中、
ＤＴは、治療剤もしくは診断剤またはこれらの組み合わせであり；
Ｌ１およびＬ２はそれぞれ、親水性非免疫原性水溶性連結基であり；
Ｃ１は、別のメンバーＣ２との選択的結合ペアの一方のメンバーであり、Ｃ１およびＣ２は、オリゴヌクレオチドまたはオリゴヌクレオチド模倣体であり；
Ｔは、標的化剤であり；
下付き文字ｘおよびｙはそれぞれ、独立して、０または１であるが、ｘおよびｙの少なくとも１つは、０以外である）を含む、標的化送達組成物。
（項目２４）
下付き文字ｘおよびｙがそれぞれ１である、項目２３に記載の送達組成物。
（項目２５）
ｘが０であり、ｙが１である、項目２３に記載の送達組成物。
（項目２６）
ｘが１であり、ｙが０である、項目２３に記載の送達組成物。
（項目２７）
標的化治療または診断用送達組成物であって、
（ａ）ナノ粒子；
（ｂ）式：
Ａ−（Ｌ１）ｘ−Ｃ１
を有する誘導体化結合成分；および
（ｃ）式：
Ｃ２−（Ｌ２）ｙ−ＤＴ
を有する診断用または治療用成分
（式中、
Ａは、結合成分であり；
Ｌ１およびＬ２はそれぞれ、親水性非免疫原性水溶性連結基であり；
Ｃ１は、別のメンバーＣ２との選択的結合ペアの一方のメンバーであり、Ｃ１およびＣ２は、オリゴヌクレオチドまたはオリゴヌクレオチド模倣体であり；
ＤＴは、治療剤もしくは診断剤またはこれらの組み合わせであり；
下付き文字ｘおよびｙはそれぞれ、独立して、０または１であるが、ｘおよびｙの少なくとも１つは、０以外であり；
前記誘導体化結合成分の部分Ａは、前記ナノ粒子に結合している）を含む、標的化治療または診断用送達組成物。
（項目２８）
式：
Ａ−（Ｌ１）−Ｃ１
（式中、
Ａは、結合成分であり；
Ｌ１は、親水性非免疫原性水溶性連結基であり；
Ｃ１は、別のメンバーＣ２との選択的結合ペアの一方のメンバーであり、Ｃ１およびＣ２は、オリゴヌクレオチドまたはオリゴヌクレオチド模倣体である）を有する、誘導体化結合成分。
（項目２９）
前記結合成分が、ナノ粒子に共有結合するための官能基を含む、項目２８に記載の誘導体化結合成分。
（項目３０）
前記結合成分が脂質である、項目２８に記載の誘導体化結合成分。
（項目３１）
前記結合成分が、リン脂質、糖脂質、スフィンゴ脂質またはコレステロールである、項目３０に記載の誘導体化結合成分。
（項目３２）
前記親水性非免疫原性水溶性連結基が、ポリエチレングリコール、ポリプロピレングリコール、ポリビニルアルコール、ポリカルボキシラート、多糖およびデキストランからなる群より選択される、項目２８に記載の誘導体化結合成分。
（項目３３）
Ｃ１およびＣ２が少なくとも７０％相補的である、項目２８に記載の誘導体化結合成分。
（項目３４）
Ｃ１およびＣ２が、核酸８〜５０個の長さであり、Ｃ１が、８〜３０個の核酸の配列にわたってＣ２と少なくとも７０％相補的であり、場合によりＣ１またはＣ２の１つが、Ｃ１とＣ２との間に共有結合を提供する連結部分を含むように改変されている、項目２８に記載の誘導体化結合成分。
（項目３５）
Ｃ１およびＣ２が、少なくとも７０％相補的であるように選択される非天然配列を有する、項目２８に記載の誘導体化結合成分。
（項目３６）
Ｃ１およびＣ２の少なくとも１つがｉｎ  ｖｉｔｒｏで合成される、項目２８に記載の誘導体化結合成分。
（項目３７）
式：
（ＤＴ）−（Ｌ１）−Ｃ１
（式中、
ＤＴは、治療剤もしくは診断剤またはこれらの組み合わせであり；
Ｌ１は、親水性非免疫原性水溶性連結基であり；
Ｃ１は、別のメンバーＣ２との選択的結合ペアの一方のメンバーであり、Ｃ１およびＣ２は、オリゴヌクレオチドまたはオリゴヌクレオチド模倣体である）を有する、診断用または治療用成分。
（項目３８）
前記診断剤が、放射性作用物質、蛍光剤または造影剤である、項目３７に記載の診断用または治療用成分。
（項目３９）
前記診断剤が、１１１Ｉｎ−ＤＴＰＡ、９９ｍＴｃ（ＣＯ）３−ＤＴＰＡ、および９９ｍＴｃ（ＣＯ）３−ＥＮＰｙ２からなる群より選択される放射性作用物質である、項目３７に記載の診断用または治療用成分。
（項目４０）
前記診断剤が蛍光剤である、項目３７に記載の診断用または治療用成分。
（項目４１）
前記診断剤がＭＲ剤またはＸ線造影剤である、項目３７に記載の診断用または治療用成分。
（項目４２）
前記治療剤が、ドキソルビシン、シスプラチン、オキサリプラチン、カルボプラチン、５−フルオロウラシル、ゲムシタビン（ｇｅｍｃｉｔｉｂｉｎｅ）およびタキサンからなる群より選択される、項目３７に記載の診断用または治療用成分。
（項目４３）
式：
Ｃ２−（Ｌ２）−Ｔ
（式中、
Ｌ２は、親水性非免疫原性水溶性連結基であり；
Ｃ２は、別のメンバーＣ１との選択的結合ペアの一方のメンバーであり、Ｃ１およびＣ２は、オリゴヌクレオチドまたはオリゴヌクレオチド模倣体であり；
Ｔは、標的化剤である）を有する、標的化成分。
（項目４４）
Ｃ１およびＣ２が少なくとも７０％相補的である、項目４３に記載の標的化成分。
（項目４５）
Ｔがアプタマーである、項目４３に記載の標的化成分。
（項目４６）
標的化治療または診断用送達組成物を調製する方法であって、式：
Ａ−（Ｌ１）ｘ−Ｃ１
を有する誘導体化結合成分を、式：
Ｃ２−（Ｌ２）ｙ−Ｔ
を有する標的化成分と、二重鎖がＣ１とＣ２との間に形成されるのに十分な条件下で接触させること
（式中、
Ａは、結合成分であり；
Ｌ１およびＬ２はそれぞれ、親水性非免疫原性水溶性連結基であり；
Ｃ１は、別のメンバーＣ２との選択的結合ペアの一方のメンバーであり、Ｃ１およびＣ２は、オリゴヌクレオチドまたはオリゴヌクレオチド模倣体であり；
Ｔは、標的化剤であり；
下付き文字ｘおよびｙはそれぞれ、独立して、０または１であるが、ｘおよびｙの少なくとも１つは、０以外であり；
前記誘導体化結合成分の部分Ａは、ナノ粒子に結合している）
を含む、方法。
（項目４７）
標的化送達組成物を調製する方法であって、式：
ＤＴ−（Ｌ１）ｘ−Ｃ１
を有する診断用または治療用成分を、式：
Ｃ２−（Ｌ２）ｙ−Ｔ
を有する標的化成分と、二重鎖がＣ１とＣ２との間に形成されるのに十分な条件下で接触させること
（式中、
ＤＴは、治療剤もしくは診断剤またはこれらの組み合わせであり；
Ｌ１およびＬ２はそれぞれ、親水性非免疫原性水溶性連結基であり；
Ｃ１は、別のメンバーＣ２との選択的結合ペアの一方のメンバーであり、Ｃ１およびＣ２は、オリゴヌクレオチドまたはオリゴヌクレオチド模倣体であり；
Ｔは、標的化剤であり；
下付き文字ｘおよびｙはそれぞれ、独立して、０または１であるが、ｘおよびｙの少なくとも１つは、０以外である）
を含む、方法。
（項目４８）
被験体におけるがん状態を処置または診断するための方法であって、前記方法は、項目１に記載の標的化送達組成物を前記被験体に投与することを含み、前記治療または診断剤が前記状態を処置または診断するのに十分である、方法。
（項目４９）
前記標的化剤が、ＭＵＣ−１、ＥＧＦＲ、ＦＯＬ１Ｒ、クローディン４、ＭＵＣ−４、ＣＸＣＲ４、ＣＣＲ７、ソマトスタチン受容体４、Ｅｒｂ−Ｂ２（赤芽球性白血病癌遺伝子ホモログ２）受容体、ＣＤ４４受容体、ＶＥＧＦ受容体−２キナーゼ、およびヌクレオリンからなる群より選択される受容体上に存在する部位を標的とするアプタマーである、項目４８に記載の方法。
（項目５０）
前記ナノ粒子が、ドキソルビシン、シスプラチン、オキサリプラチン、カルボプラチン、５−フルオロウラシル、ゲムシタビン（ｇｅｍｃｉｔｉｂｉｎｅ）およびタキサンからなる群より選択される抗がん剤を封入するリポソームである、項目４８に記載の方法。
（項目５１）
Ｃ１およびＣ２がそれぞれ、１２〜２５個の核酸を有するオリゴヌクレオチドであり、９０％を超えて相補的である、項目４８に記載の方法。
（項目５２）
標的化治療的処置についての被験体の適性を判定する方法であって、前記方法が、項目１に記載の標的化送達組成物を前記被験体に投与すること、および前記被験体をイメージングして診断剤を検出することを含み、前記ナノ粒子が前記診断剤を含む、方法。
（項目５３）
被験体におけるがん状態を処置または診断するための方法であって、前記方法が、項目３７に記載の標的化送達組成物を前記被験体に投与することを含み、前記治療または診断剤が前記状態を処置または診断するのに十分である、方法。
（項目５４）
標的化治療的処置についての被験体の適性を判定する方法であって、前記方法が、項目３７に記載の標的化送達組成物を前記被験体に投与すること、および前記被験体をイメージングして前記診断剤を検出することを含み、前記診断剤が連結基に直接結合している、方法。