【手続補正書】
【提出日】平成27年10月2日(2015.10.2)
【手続補正１】
【補正対象書類名】特許請求の範囲
【補正対象項目名】全文
【補正方法】変更
【補正の内容】
【特許請求の範囲】
【請求項１】
対象とするポリペプチドをコードしている単離ポリヌクレオチドであって、
（ａ）ｎ個の連結したヌクレオシドの配列と、
（ｂ）５’ＵＴＲと、
（ｃ）３’ＵＴＲと、
（ｄ）少なくとも１つの５’キャップ構造と
を含み、
該単離ポリヌクレオチドは、１‐メチルプソイドウリジンを含む少なくとも１つの化学修飾を含み、該修飾は任意選択で５‐メチル‐シチジン（ｍ５Ｃ）と組み合わされ、該単離ポリヌクレオチドは、腫瘍壊死因子（ＴＮＦ）−αおよびインターフェロン（ＩＦＮ）−αについてのタンパク質：サイトカイン（Ｐ：Ｃ）比が１００より大きく、前記Ｐ：Ｃ比は、１‐メチルプソイドウリジンの代わりにプソイドウリジン（Ψ）を含む対応するポリヌクレオチドでの比よりも高い、単離ポリヌクレオチド。
【請求項２】
ポリＡテールをさらに含む、請求項１に記載の単離ポリヌクレオチド。
【請求項３】
精製されている、請求項１または２に記載の単離ポリヌクレオチド。
【請求項４】
少なくとも１つの５’キャップ構造は、Ｃａｐ０、Ｃａｐ１、ＡＲＣＡ、イノシン、Ｎ１‐メチル‐グアノシン、２’フルオロ‐グアノシン、７‐デアザ‐グアノシン、８‐オキソ‐グアノシン、２‐アミノ‐グアノシン、ＬＮＡ‐グアノシン、および２‐アジド‐グアノシンで構成されている群から選択される、請求項１〜３のいずれか１項に記載の単離ポリヌクレオチド。
【請求項５】
前記少なくとも１つの化学修飾は、ヌクレオシドの塩基およびヌクレオシドの糖部分のうち少なくともいずれかに位置する、請求項１〜４のいずれか１項に記載の単離ポリヌクレオチド。
【請求項６】
前記少なくとも１つの化学修飾はヌクレオシドの塩基に位置し、ヌクレオシドの塩基は次式：
【化１】
2014530601.tif 000001
を有し、上記式中、
【化２】
2014530601.tif 000002
は単結合もしくは二重結合を表し、
ＸはＯもしくはＳであり、
ＵおよびＷはそれぞれ独立にＣもしくはＮであり、
ＶはＯ、Ｓ、ＣもしくはＮであり、
ＶがＣである場合、Ｒ１はＨ、Ｃ１‐６アルキル、Ｃ２‐６アルケニル、Ｃ２‐６アルキニル、ハロ、もしくは‐ＯＲｃであって、Ｃ１‐２０アルキル、Ｃ２‐２０アルケニル、Ｃ２‐２０アルキニルはそれぞれ任意選択で‐ＯＨ、‐ＮＲａＲｂ、‐ＳＨ、‐Ｃ（Ｏ）Ｒｃ、‐Ｃ（Ｏ）ＯＲｃ、‐ＮＨＣ（Ｏ）Ｒｃ、もしくは‐ＮＨＣ（Ｏ）ＯＲｃで置換されており、
かつＶがＯ、Ｓ、もしくはＮである場合、Ｒ１は存在せず、
Ｒ２は、Ｈ、‐ＯＲｃ、‐ＳＲｃ、‐ＮＲａＲｂ、もしくはハロであり、
または、ＶがＣである場合、Ｒ１およびＲ２は、それらが結合している炭素原子と一緒になって、ハロ、‐ＯＨ、‐ＳＨ、‐ＮＲａＲｂ、Ｃ１‐２０アルキル、Ｃ２‐２０アルケニル、Ｃ２‐２０アルキニル、Ｃ１‐２０アルコキシ、もしくはＣ１‐２０チオアルキルから選択された１〜４個の置換基で任意選択で置換された、５員環もしくは６員環を形成してもよく、
Ｒ３はＨもしくはＣ１‐２０アルキルであり、
Ｒ４はＨもしくはＣ１‐２０アルキルであって、
【化３】
2014530601.tif 000003
が二重結合を表す場合、Ｒ４は存在しないか、またはＮ‐Ｒ４が一緒になって、Ｃ１‐２０アルキルで置換された正電荷のＮを形成し、
ＲａおよびＲｂはそれぞれ独立に、Ｈ、Ｃ１‐２０アルキル、Ｃ２‐２０アルケニル、Ｃ２‐２０アルキニル、もしくはＣ６‐２０アリールであり、ならびに、
Ｒｃは、Ｈ、Ｃ１‐２０アルキル、Ｃ２‐２０アルケニル、フェニル、ベンジル、ポリエチレングリコール基、もしくはアミノ‐ポリエチレングリコール基である、
請求項５に記載の単離ポリヌクレオチド。
【請求項７】
前記少なくとも１つの化学修飾はヌクレオシドの塩基に位置し、ヌクレオシドの塩基は次式：
【化４】
2014530601.tif 000004
を有し、上記式中、
Ｒ３はＣ１‐２０アルキルである、請求項６に記載の単離ポリヌクレオチド。
【請求項８】
Ｒ３はＣ１‐４アルキルである、請求項７に記載の単離ポリヌクレオチド。
【請求項９】
Ｒ３はＣＨ３である、請求項７に記載の単離ポリヌクレオチド。
【請求項１０】
前記少なくとも１つの化学修飾は、プソイドウリジン（Ψ）および５‐メチル‐シチジン（ｍ５Ｃ）を含まない、請求項１〜６のいずれか１項に記載の単離ポリヌクレオチド。
【請求項１１】
請求項１〜１０のいずれか１項に記載の単離ポリヌクレオチドと薬学的に許容可能な添加剤とを含む医薬組成物。
【請求項１２】
添加剤は、溶媒、水性溶媒、非水性溶媒、分散媒、希釈剤、分散物、懸濁助剤、界面活性剤、等張剤、増粘剤または乳化剤、防腐剤、脂質、リピドイド  リポソーム、脂質ナノ粒子、コア・シェル型ナノ粒子、ポリマー、リポプレックス（ｌｉｐｏｐｌｅｘｅ）  ペプチド、タンパク質、細胞、ヒアルロニダーゼ、およびこれらの混合物から選択される、請求項１１に記載の医薬組成物。
【請求項１３】
哺乳動物の対象者において、対象とするポリペプチドのレベルを上昇させる医薬の製造のための、請求項１〜１０のいずれか１項に記載の単離ポリヌクレオチドの使用。
【請求項１４】
ポリヌクレオチドは調合されている、請求項１３に記載の使用。
【請求項１５】
前記医薬は、１日総用量を１ｕｇ〜１５０ｕｇとして投与されるように設計されている、請求項１３に記載の使用。
【請求項１６】
前記医薬は、注射によって投与されるように設計されている、請求項１５に記載の使用。
【請求項１７】
前記医薬は、皮内投与、皮下投与または筋肉内投与で投与されるように設計されている、請求項１５に記載の使用。
【請求項１８】
前記医薬は、該哺乳動物の血清中において、投与後少なくとも２時間で少なくとも５０ｐｇ／ｍｌのレベルの対象とするポリペプチドを生産するように設計されている、請求項１３に記載の使用。
【請求項１９】
前記医薬は、該哺乳動物の血清中において、投与後少なくとも７２時間の間は少なくとも５０ｐｇ／ｍｌのレベルの対象とするポリペプチドを生産するように設計されている、請求項１８に記載の使用。
【請求項２０】
前記医薬は、該哺乳動物の血清中において、投与後少なくとも７２時間の間は少なくとも６０ｐｇ／ｍｌのレベルの対象とするポリペプチドを生産するように設計されている、請求項１９に記載の使用。
【請求項２１】
前記医薬は、２以上の均等または不均等な分割用量で投与されるように設計されている、請求項１３に記載の使用。
【請求項２２】
前記医薬は、前記哺乳動物の対象者において、分割用量投与によって、単回投与としての同じ１日総用量のポリヌクレオチドの投与よりも高いレベルのポリペプチドを生産するように設計されている、請求項２１に記載の使用。
【請求項２３】
前記哺乳動物の対象者は、対象とするポリペプチドのレベルの上昇を必要としているヒト患者である、請求項１３に記載の使用。
【請求項２４】
対象とするポリペプチドのレベルの上昇は、前記患者の体液において検出可能である、請求項２３に記載の使用。
【請求項２５】
体液は、末梢血、血清、血漿、腹水、尿、脳脊髄液（ＣＳＦ）、痰、唾液、骨髄、関節液、眼房水、羊水、耳垢、乳汁、気管支肺胞（ｂｒｏｎｃｈｅｏａｌｖｅｏｌａｒ）洗浄液、精液、前立腺液、カウパー腺液すなわち尿道球腺液、汗、糞便、体毛、涙、嚢胞液、胸膜液および腹膜液、囲心腔液、リンパ液、び汁、乳び、胆汁、間質液、月経分泌物、膿、皮脂、嘔吐物、膣分泌物、粘膜分泌物、水様便（ｓｔｏｏｌ  ｗａｔｅｒ）、膵液、副鼻腔由来の洗浄液、気管支肺吸引液、胚盤胞腔（ｂｌａｓｔｏｃｙｌ  ｃａｖｉｔｙ）液、ならびに臍帯血から構成されている群から選択される、請求項２４に記載の使用。
【請求項２６】
前記医薬は、数時間、数日間、数週間、数か月間、または数年間にわたって行われる投薬レジメンに従って投与されるように設計されている、請求項２３に記載の使用。
【請求項２７】
注射は、マルチニードル式注入システム、カテーテルまたはルーメンシステム、および超音波式、電気式または放射線を用いるシステムから選択された１つ以上のデバイスを使用して行われる、請求項１６に記載の使用。
【請求項２８】
いずれの用量において投与されるポリヌクレオチド量もほぼ等しい、請求項２１に記載の使用。
【請求項２９】
前記医薬は、第１の用量、第２の用量、または複数用量のうちいずれもが、ほぼ同時に投与されるように設計されている、請求項２１に記載の使用。
【請求項３０】
前記医薬は、１０ｍｇ／ｋｇ〜５００ｍｇ／ｋｇの単一単位用量として投与されるように設計されている、請求項１３に記載の使用。
【請求項３１】
前記医薬は、１．０ｍｇ／ｋｇ〜１０ｍｇ／ｋｇの単一単位用量として投与されるように設計されている、請求項１３に記載の使用。
【請求項３２】
前記医薬は、０．００１ｍｇ／ｋｇ〜１．０ｍｇ／ｋｇの単一単位用量として投与されるように設計されている、請求項１３に記載の使用。
【請求項３３】
前記少なくとも１つの化学修飾は、ピリミジン核酸塩基の原子を、アミン、ＳＨ、メチルもしくはエチル、またはクロロもしくはフルオロで置き換えるかまたは置換することを含む、請求項１〜１０のいずれか１項に記載の単離ヌクレオチド。
【請求項３４】
ｎ個の連結したヌクレオシドは、式（Ｉａ）：
【化５】
2014530601.tif 000005
またはその薬学的に許容可能な塩もしくは立体異性体を含み、
上記式中、
ＵはＯ、Ｓ、Ｎ（ＲＵ）ｎｕ、またはＣ（ＲＵ）ｎｕであって、ｎｕは０〜２の整数であり、ＲＵはそれぞれ独立に、Ｈ、ハロ、または任意選択で置換されたアルキルであり、
【化６】
2014530601.tif 000006
は単結合または二重結合であり、
【化７】
2014530601.tif 000007
は単結合であるかまたは存在せず、
Ｒ１’、Ｒ２’、Ｒ１”、Ｒ２”、Ｒ１、Ｒ２、Ｒ３、Ｒ４、およびＲ５はそれぞれ、存在する場合、独立に、Ｈ、ハロ、ヒドロキシ、チオール、任意選択で置換されたアルキル、任意選択で置換されたアルコキシ、任意選択で置換されたアルケニルオキシ、任意選択で置換されたアルキニルオキシ、任意選択で置換されたアミノアルコキシ、任意選択で置換されたアルコキシアルコキシ、任意選択で置換されたヒドロキシアルコキシ、任意選択で置換されたアミノ、アジド、任意選択で置換されたアリール、任意選択で置換されたアミノアルキル、任意選択で置換されたアミノアルケニル、任意選択で置換されたアミノアルキニルであるか、または存在せず、Ｒ３とＲ１’、Ｒ１”、Ｒ２’、Ｒ２”、またはＲ５のうち１つ以上との組み合わせは、ともに合わさって、任意選択で置換されたアルキレンまたは任意選択で置換されたヘテロアルキレンを形成することが可能であり、かつ、それらが結合している炭素と一緒になって、任意選択で置換されたヘテロシクリルを提供することが可能であり、Ｒ５とＲ１’、Ｒ１”、Ｒ２’、またはＲ２”のうち１つ以上との組み合わせは、ともに合わさって、任意選択で置換されたアルキレンまたは任意選択で置換されたヘテロアルキレンを形成することが可能であり、かつ、それらが結合している炭素と一緒になって、任意選択で置換されたヘテロシクリルを提供することが可能であり、Ｒ４とＲ１’、Ｒ１”、Ｒ２’、Ｒ２”、Ｒ３、またはＲ５のうち１つ以上との組み合わせは、ともに合わさって、任意選択で置換されたアルキレンまたは任意選択で置換されたヘテロアルキレンを形成することが可能であり、かつ、それらが結合している炭素と一緒になって、任意選択で置換されたヘテロシクリルを提供することが可能であり、
ｍ’およびｍ”はそれぞれ独立に０〜３の整数であり、
Ｙ１、Ｙ２、およびＹ３はそれぞれ独立に、Ｏ、Ｓ、Ｓｅ、‐ＮＲＮ１‐、任意選択で置
換されたアルキレン、または任意選択で置換されたヘテロアルキレンであり、前記式中のＲＮ１は、Ｈ、任意選択で置換されたアルキル、任意選択で置換されたアルケニル、任意選択で置換されたアルキニル、任意選択で置換されたアリールであるか、または存在せず、
Ｙ４はそれぞれ独立に、Ｈ、ヒドロキシ、チオール、ボラニル、任意選択で置換されたアルキル、任意選択で置換されたアルケニル、任意選択で置換されたアルキニル、任意選択で置換されたアルコキシ、任意選択で置換されたアルケニルオキシ、任意選択で置換されたアルキニルオキシ、任意選択で置換されたチオアルコキシ、任意選択で置換されたアルコキシアルコキシ、または任意選択で置換されたアミノであり、
Ｙ５はそれぞれ独立に、Ｏ、Ｓ、Ｓｅ、任意選択で置換されたアルキレン、または任意選択で置換されたヘテロアルキレンであり、
ｎは１〜１００，０００の整数であり、かつ
Ｂは核酸塩基である、請求項１〜１０のいずれか１項に記載の単離ポリヌクレオチド。
【請求項３５】
Ｂはプソイドウリジン（Ψ）または５‐メチル‐シチジン（ｍ５Ｃ）ではない、請求項３４に記載の単離ポリヌクレオチド。
【請求項３６】
ＵはＯまたはＣ（ＲＵ）ｎｕであって、ｎｕは１〜２の整数であり、かつＲＵはそれぞれ独立に、Ｈ、ハロ、または任意選択で置換されたアルキルであり、
Ｒ１、Ｒ１’、Ｒ１”、Ｒ２、Ｒ２’、およびＲ２”はそれぞれ、存在する場合、独立に、Ｈ、ハロ、ヒドロキシ、任意選択で置換されたアルキル、任意選択で置換されたアルコキシ、任意選択で置換されたアルケニルオキシ、任意選択で置換されたアルキニルオキシ、任意選択で置換されたアミノアルコキシ、任意選択で置換されたアルコキシアルコキシ、任意選択で置換されたアミノ、アジド、任意選択で置換されたアリール、任意選択で置換されたアミノアルキル、任意選択で置換されたアミノアルケニル、または任意選択で置換されたアミノアルキニルであり、
Ｒ３およびＲ４はそれぞれ独立に、Ｈ、ハロ、ヒドロキシ、任意選択で置換されたアルキル、または任意選択で置換されたアルコキシアルコキシであり、
Ｙ１、Ｙ２、およびＹ３はそれぞれ独立に、Ｏ、Ｓ、Ｓｅ、‐ＮＲＮ１‐、任意選択で置換されたアルキレン、または任意選択で置換されたヘテロアルキレンであり、前記式中のＲＮ１は、Ｈ、任意選択で置換されたアルキル、任意選択で置換されたアルケニル、または任意選択で置換されたアルキニルであり、
Ｙ４はそれぞれ独立に、Ｈ、ヒドロキシ、チオール、ボラニル、任意選択で置換されたアルキル、任意選択で置換されたアルケニル、任意選択で置換されたアルキニル、任意選択で置換されたアルコキシ、任意選択で置換されたアルケニルオキシ、任意選択で置換されたアルキニルオキシ、任意選択で置換されたチオアルコキシ、または任意選択で置換されたアミノであり、
Ｙ５はそれぞれ独立に、Ｏまたは任意選択で置換されたアルキレンであり、かつ
ｎは１０〜１０，０００の整数である、請求項３４または３５に記載の単離ポリヌクレオチド。
【請求項３７】
Ｒ１、Ｒ１’、およびＲ１”はそれぞれ、存在する場合はＨである、請求項３６に記載の単離ポリヌクレオチド。
【請求項３８】
Ｒ２、Ｒ２’、およびＲ２”はそれぞれ、存在する場合、独立に、Ｈ、ハロ、ヒドロキシ、任意選択で置換されたアルコキシ、または任意選択で置換されたアルコキシアルコキシである、請求項３７に記載の単離ポリヌクレオチド。
【請求項３９】
Ｒ２、Ｒ２’、およびＲ２”はそれぞれ、存在する場合はＨである、請求項３８に記載の単離ポリヌクレオチド。
【請求項４０】
Ｒ１、Ｒ１’、およびＲ１”はそれぞれ、存在する場合、独立に、Ｈ、ハロ、ヒドロキシ、任意選択で置換されたアルコキシ、または任意選択で置換されたアルコキシアルコキシである、請求項３９に記載の単離ポリヌクレオチド。
【請求項４１】
ｎ個の連結したヌクレオチドは、式（ＩＩａ）：
【化８】
2014530601.tif 000008
またはその薬学的に許容可能な塩もしくは立体異性体を含む、請求項３４に記載の単離ポリヌクレオチド。
【請求項４２】
ｎ個の連結したヌクレオシドは、式（ＩＩｂ）もしくは（ＩＩｃ）：
【化９】
2014530601.tif 000009
またはこれらの薬学的に許容可能な塩を含む、請求項４１に記載の単離ポリヌクレオチド。
【請求項４３】
ｎ個の連結したヌクレオシドは、式（ＩＩｂ‐１）、（ＩＩｂ‐２）：
【化１０】
2014530601.tif 000010
または（ＩＩｃ‐１）〜（ＩＩｃ‐４）：
【化１１】
2014530601.tif 000011
またはこれらの薬学的に許容可能な塩を含む、請求項４２に記載の単離ポリヌクレオチド。
【請求項４４】
ｎ個の連結したヌクレオシドは、式（ＩＩｄ）：
【化１２】
2014530601.tif 000012
またはその薬学的に許容可能な塩もしくは立体異性体を含む、請求項３４に記載の単離ポリヌクレオチド。
【請求項４５】
ｎ個の連結したヌクレオシドは、式（ＩＩｅ）もしくは（ＩＩｆ）：
【化１３】
2014530601.tif 000013
またはその薬学的に許容可能な塩を含む、請求項４３に記載の単離ポリヌクレオチド。
【請求項４６】
前記の連結したヌクレオチドはそれぞれ独立に、式（ＩＩｇ）〜（ＩＩｊ）：
【化１４】
2014530601.tif 000014
のうち１つ、またはこれらの薬学的に許容可能な塩もしくは立体異性体を有している、請求項３４に記載の単離ポリヌクレオチド。
【請求項４７】
ｎ個の連結したヌクレオシドは、式（ＩＩｋ）：
【化１５】
2014530601.tif 000015
またはその薬学的に許容可能な塩もしくは立体異性体を含む、請求項３４に記載の単離ポリヌクレオチド。
【請求項４８】
ｎ個の連結したヌクレオシドは、式（ＩＩｌ）：
【化１６】
2014530601.tif 000016
またはその薬学的に許容可能な塩もしくは立体異性体を含む、請求項４７に記載の単離ポリヌクレオチド。
【請求項４９】
ｎ個の連結したヌクレオシドは、式（ＩＩｍ）：
【化１７】
2014530601.tif 000017
またはその薬学的に許容可能な塩もしくは立体異性体を含み、
上記式中、
Ｒ１’、Ｒ１”、Ｒ２’、およびＲ２”はそれぞれ独立に、Ｈ、ハロ、ヒドロキシ、任意選択で置換されたアルキル、任意選択で置換されたアルコキシ、任意選択で置換されたアルケニルオキシ、任意選択で置換されたアルキニルオキシ、任意選択で置換されたアミノアルコキシ、任意選択で置換されたアルコキシアルコキシであるか、または存在せず、か
つ、Ｒ２’およびＲ３の組み合わせまたはＲ２”およびＲ３の組み合わせは、一緒になって、任意選択で置換されたアルキレンまたは任意選択で置換されたヘテロアルキレンを形成することができる、請求項４７に記載の単離ポリヌクレオチド。
【請求項５０】
ＵはＯまたはＣ（ＲＵ）ｎｕであって、ｎｕは１〜２の整数であり、かつＲＵはそれぞれ独立に、Ｈ、ハロ、または任意選択で置換されたアルキルであり、
Ｒ１およびＲ２はそれぞれ独立に、Ｈ、ハロ、ヒドロキシ、任意選択で置換されたアルキル、任意選択で置換されたアルコキシ、任意選択で置換されたアルケニルオキシ、任意選択で置換されたアルキニルオキシ、任意選択で置換されたアミノアルコキシ、任意選択で置換されたアルコキシアルコキシ、任意選択で置換されたアミノ、アジド、任意選択で置換されたアリール、任意選択で置換されたアミノアルキル、任意選択で置換されたアミノアルケニル、または任意選択で置換されたアミノアルキニルであり、
Ｒ３およびＲ４はそれぞれ独立に、Ｈまたは任意選択で置換されたアルキルであり、
Ｙ１、Ｙ２、およびＹ３はそれぞれ独立に、Ｏ、Ｓ、Ｓｅ、‐ＮＲＮ１‐、任意選択で置換されたアルキレン、または任意選択で置換されたヘテロアルキレンであり、前記式中のＲＮ１は、Ｈ、任意選択で置換されたアルキル、任意選択で置換されたアルケニル、または任意選択で置換されたアルキニルであり、
Ｙ４はそれぞれ独立に、Ｈ、ヒドロキシ、チオール、ボラニル、任意選択で置換されたアルキル、任意選択で置換されたアルケニル、任意選択で置換されたアルキニル、任意選択で置換されたアルコキシ、任意選択で置換されたアルケニルオキシ、任意選択で置換されたアルキニルオキシ、任意選択で置換されたチオアルコキシ、または任意選択で置換されたアミノであり、
Ｙ５はそれぞれ独立に、Ｏまたは任意選択で置換されたアルキレンであり、かつ
ｎは１０〜１０，０００の整数である、請求項３７〜４９のいずれか１項に記載の単離ポリヌクレオチド。
【請求項５１】
ｎ個の連結したヌクレオシドは、式（ＩＩｎ）：
【化１８】
2014530601.tif 000018
またはその薬学的に許容可能な塩もしくは立体異性体を含む、
上記式中、
ＵはＯまたはＣ（ＲＵ）ｎｕであって、ｎｕは１〜２の整数であり、かつＲＵはそれぞれ独立に、Ｈ、ハロ、または任意選択で置換されたアルキルであり、
Ｒ１およびＲ４はそれぞれ独立に、Ｈ、ハロ、ヒドロキシ、任意選択で置換されたアルキル、任意選択で置換されたアルコキシ、任意選択で置換されたアルケニルオキシ、任意選択で置換されたアルキニルオキシ、任意選択で置換されたアミノアルコキシ、任意選択で置換されたアルコキシアルコキシ、任意選択で置換されたアミノ、アジド、任意選択で置換されたアリール、任意選択で置換されたアミノアルキル、任意選択で置換されたアミノアルケニル、または任意選択で置換されたアミノアルキニルであり、
Ｒ３’はＯ、Ｓ、または‐ＮＲＮ１‐であって、ＲＮ１は、Ｈ、任意選択で置換されたア
ルキル、任意選択で置換されたアルケニル、任意選択で置換されたアルキニル、または任意選択で置換されたアリールであり、
Ｒ３”は、任意選択で置換されたアルキレンまたは任意選択で置換されたヘテロアルキレンであり、
Ｙ１、Ｙ２、およびＹ３はそれぞれ独立に、Ｏ、Ｓ、Ｓｅ、‐ＮＲＮ１‐、任意選択で置換されたアルキレン、または任意選択で置換されたヘテロアルキレンであり、前記式中のＲＮ１は、Ｈ、任意選択で置換されたアルキル、任意選択で置換されたアルケニル、または任意選択で置換されたアルキニルであり、
Ｙ４はそれぞれ独立に、Ｈ、ヒドロキシ、チオール、ボラニル、任意選択で置換されたアルキル、任意選択で置換されたアルケニル、任意選択で置換されたアルキニル、任意選択で置換されたアルコキシ、任意選択で置換されたアルケニルオキシ、任意選択で置換されたアルキニルオキシ、任意選択で置換されたチオアルコキシ、または任意選択で置換されたアミノであり、
Ｙ５はそれぞれ独立に、Ｏ、Ｓ、任意選択で置換されたアルキレン（例えばメチレン）、または任意選択で置換されたヘテロアルキレンであり、かつ
ｎは１０〜１０，０００の整数である、請求項３４に記載の単離ポリヌクレオチド。
【請求項５２】
ｎ個の連結したヌクレオシドは式（ＩＩｎ‐１）または（ＩＩ‐ｎ２）：
【化１９】
2014530601.tif 000019
またはこれらの薬学的に許容可能な塩もしくは立体異性体を含む、請求項３４に記載の単離ポリヌクレオチド。
【請求項５３】
Ｂはそれぞれ独立に、式（ｂ１）〜（ｂ５）：
【化２０】
2014530601.tif 000020
から選択された式またはこれらの薬学的に許容可能な塩もしくは立体異性体を有し、
上記式中、
【化２１】
2014530601.tif 000021
は単結合または二重結合であり、
Ｔ１’、Ｔ１”、Ｔ２’、およびＴ２”はそれぞれ独立に、Ｈ、任意選択で置換されたアルキル、任意選択で置換されたアルコキシ、もしくは任意選択で置換されたチオアルコキシであるか、またはＴ１’およびＴ１”の組み合わせもしくはＴ２’およびＴ２”の組み合わせがともに合わさって（例えばＴ２となって）、Ｏ（オキソ）、Ｓ（チオ）、またはＳｅ（セレノ）を形成し、
Ｖ１およびＶ２はそれぞれ独立に、Ｏ、Ｓ、Ｎ（ＲＶｂ）ｎｖ、またはＣ（ＲＶｂ）ｎｖであって、ｎｖは０〜２の整数であり、ＲＶｂはそれぞれ独立に、Ｈ、ハロ、任意選択で置換されたアミノ酸、任意選択で置換されたアルキル、任意選択で置換されたハロアルキル、任意選択で置換されたアルケニル、任意選択で置換されたアルキニル、任意選択で置換されたアルコキシ、任意選択で置換されたアルケニルオキシ、任意選択で置換されたアルキニルオキシ、任意選択で置換されたヒドロキシアルキル、任意選択で置換されたヒドロキシアルケニル、任意選択で置換されたヒドロキシアルキニル、任意選択で置換されたアミノアルキル、任意選択で置換されたアミノアルケニル、任意選択で置換されたアミノアルキニル、任意選択で置換されたアシルアミノアルキル、任意選択で置換されたアルコキシカルボニルアルキル、任意選択で置換されたアルコキシカルボニルアルケニル、任意選択で置換されたアルコキシカルボニルアルキニル、または任意選択で置換されたアルコキシカルボニルアルコキシであり、
Ｒ１０は、Ｈ、ハロ、任意選択で置換されたアミノ酸、ヒドロキシ、任意選択で置換されたアルキル、任意選択で置換されたアルケニル、任意選択で置換されたアルキニル、任意選択で置換されたアミノアルキル、任意選択で置換されたヒドロキシアルキル、任意選択で置換されたヒドロキシアルケニル、任意選択で置換されたヒドロキシアルキニル、任意選択で置換されたアミノアルケニル、任意選択で置換されたアミノアルキニル、任意選択で置換されたアルコキシ、任意選択で置換されたアルコキシカルボニルアルキル、任意選択で置換されたアルコキシカルボニルアルケニル、任意選択で置換されたアルコキシカルボニルアルキニル、任意選択で置換されたアルコキシカルボニルアルコキシ、任意選択で置換されたカルボキシアルコキシ、任意選択で置換されたカルボキシアルキル、または任意選択で置換されたカルバモイルアルキルであり、
Ｒ１１はＨまたは任意選択で置換されたアルキルであり、
Ｒ１２ａは、Ｈ、任意選択で置換されたアルキル、任意選択で置換されたヒドロキシアルキル、任意選択で置換されたヒドロキシアルケニル、任意選択で置換されたヒドロキシアルキニル、任意選択で置換されたアミノアルキル、任意選択で置換されたアミノアルケニル、任意選択で置換されたアミノアルキニル、任意選択で置換されたカルボキシアルキル、任意選択で置換されたカルボキシアルコキシ、任意選択で置換されたカルボキシアミノアルキル、または任意選択で置換されたカルバモイルアルキルであり、かつ、
Ｒ１２ｃは、Ｈ、ハロ、任意選択で置換されたアルキル、任意選択で置換されたアルコキシ、任意選択で置換されたチオアルコキシ、任意選択で置換されたアミノ、任意選択で置換されたヒドロキシアルキル、任意選択で置換されたヒドロキシアルケニル、任意選択で置換されたヒドロキシアルキニル、任意選択で置換されたアミノアルキル、任意選択で置換されたアミノアルケニル、または任意選択で置換されたアミノアルキニルである、請求項３４〜５２のいずれか１項に記載の単離ポリヌクレオチド。
【請求項５４】
Ｂは、式（ｂ６）〜（ｂ９）：
【化２２】
2014530601.tif 000022
またはこれらの薬学的に許容可能な塩もしくは立体異性体を含み、
上記式中、
【化２３】
2014530601.tif 000023
は単結合または二重結合であり、
Ｔ１’、Ｔ１”、Ｔ２’、およびＴ２”はそれぞれ独立に、Ｈ、任意選択で置換されたアルキル、任意選択で置換されたアルコキシ、もしくは任意選択で置換されたチオアルコキシであるか、またはＴ１’およびＴ１”の組み合わせがともに合わさって、もしくはＴ２’およびＴ２”の組み合わせがともに合わさって、Ｏ（オキソ）、Ｓ（チオ）、もしくはＳｅ（セレノ）を形成するか、またはＴ１およびＴ２はそれぞれ独立に、Ｏ（オキソ）、Ｓ（チオ）、もしくはＳｅ（セレノ）であり、
Ｗ１およびＷ２はそれぞれ独立に、Ｎ（ＲＷａ）ｎｗまたはＣ（ＲＷａ）ｎｗであって、ｎｗは０〜２の整数であり、ＲＷａはそれぞれ独立に、Ｈ、任意選択で置換されたアルキル、または任意選択で置換されたアルコキシであり、
Ｖ３はそれぞれ独立に、Ｏ、Ｓ、Ｎ（ＲＶａ）ｎｖ、またはＣ（ＲＶａ）ｎｖであって、ｎｖは０〜２の整数であり、ＲＶａはそれぞれ独立に、Ｈ、ハロ、任意選択で置換されたアミノ酸、任意選択で置換されたアルキル、任意選択で置換されたヒドロキシアルキル、任意選択で置換されたヒドロキシアルケニル、任意選択で置換されたヒドロキシアルキニル、任意選択で置換されたアルケニル、任意選択で置換されたアルキニル、任意選択で置換されたヘテロシクリル、任意選択で置換されたアルクヘテロシクリル、任意選択で置換されたアルコキシ、任意選択で置換されたアルケニルオキシ、または任意選択で置換されたアルキニルオキシ、任意選択で置換されたアミノアルキル、任意選択で置換されたアミノアルケニル、任意選択で置換されたアミノアルキニル、任意選択で置換されたアシルアミノアルキル、任意選択で置換されたアルコキシカルボニルアルキル、任意選択で置換されたアルコキシカルボニルアルケニル、任意選択で置換されたアルコキシカルボニルアルキニル、任意選択で置換されたアルコキシカルボニルアシル、任意選択で置換されたアルコキシカルボニルアルコキシ、任意選択で置換されたカルボキシアルキル、任意選択で置換されたカルボキシアルコキシ、任意選択で置換されたカルボキシアミノアルキル、または任意選択で置換されたカルバモイルアルキルであり、かつ、ＲＶａおよびＲ１２ｃは、それらが結合している炭素原子と一緒になって、任意選択で置換されたシクロアルキル、任意選択で置換されたアリール、または任意選択で置換されたヘテロシクリルを形成することが可能であり、
Ｒ１２ａは、Ｈ、任意選択で置換されたアルキル、任意選択で置換されたヒドロキシアルキル、任意選択で置換されたヒドロキシアルケニル、任意選択で置換されたヒドロキシアルキニル、任意選択で置換されたアミノアルキル、任意選択で置換されたアミノアルケニル、任意選択で置換されたアミノアルキニル、任意選択で置換されたカルボキシアルキル
、任意選択で置換されたカルボキシアルコキシ、任意選択で置換されたカルボキシアミノアルキル、任意選択で置換されたカルバモイルアルキルであるか、または存在せず、
Ｒ１２ｂは、Ｈ、任意選択で置換されたアルキル、任意選択で置換されたアルケニル、任意選択で置換されたアルキニル、任意選択で置換されたヒドロキシアルキル、任意選択で置換されたヒドロキシアルケニル、任意選択で置換されたヒドロキシアルキニル、任意選択で置換されたアミノアルキル、任意選択で置換されたアミノアルケニル、任意選択で置換されたアミノアルキニル、任意選択で置換されたアルカリール、任意選択で置換されたヘテロシクリル、任意選択で置換されたアルクヘテロシクリル、任意選択で置換されたアミノ酸、任意選択で置換されたアルコキシカルボニルアシル、任意選択で置換されたアルコキシカルボニルアルコキシ、任意選択で置換されたアルコキシカルボニルアルキル、任意選択で置換されたアルコキシカルボニルアルケニル、任意選択で置換されたアルコキシカルボニルアルキニル、任意選択で置換されたアルコキシカルボニルアルコキシ、任意選択で置換されたカルボキシアルキル、任意選択で置換されたカルボキシアルコキシ、任意選択で置換されたカルボキシアミノアルキル、または任意選択で置換されたカルバモイルアルキルであり、
Ｒ１２ｂおよびＴ１’の組み合わせまたはＲ１２ｂおよびＲ１２ｃの組み合わせはともに合わさって任意選択で置換されたヘテロシクリルを形成することが可能であり、かつ、
Ｒ１２ｃは、Ｈ、ハロ、任意選択で置換されたアルキル、任意選択で置換されたアルコキシ、任意選択で置換されたチオアルコキシ、任意選択で置換されたアミノ、任意選択で置換されたアミノアルキル、任意選択で置換されたアミノアルケニル、または任意選択で置換されたアミノアルキニルである、請求項３４〜５３のいずれか１項に記載の単離ポリヌクレオチド。
【請求項５５】
Ｒ１２ａ、Ｒ１２ｂ、Ｒ１２ｃ、またはＲＶａは、‐（ＣＨ２）ｓ２（ＯＣＨ２ＣＨ２）ｓ１（ＣＨ２）ｓ３ＯＲ’であって、式中のｓ１は１〜１０の整数であり、ｓ２およびｓ３はそれぞれ独立に０〜１０の整数であり、かつＲ’はＨもしくはＣ１‐２０アルキルであるもの、または、‐ＮＲＮ１（ＣＨ２）ｓ２（ＣＨ２ＣＨ２Ｏ）ｓ１（ＣＨ２）ｓ３ＮＲＮ１であって、式中のｓ１は１〜１０の整数であり、ｓ２およびｓ３はそれぞれ独立に０〜１０の整数であり、かつＲＮ１はそれぞれ独立に、水素または任意選択で置換されたＣ１‐６アルキルであるもの、によって置換されている、請求項５４に記載の単離ポリヌクレオチド。
【請求項５６】
Ｂは式（ｂ２８）〜（ｂ３１）：
【化２４】
2014530601.tif 000024
またはこれらの薬学的に許容可能な塩もしくは立体異性体を含む、請求項５４に記載の単離ポリヌクレオチド。
【請求項５７】
Ｂは、式（ｂ１０）〜（ｂ１４）：
【化２５】
2014530601.tif 000025
またはこれらの薬学的に許容可能な塩もしくは立体異性体を含み、
上記式中、
Ｔ３’およびＴ３”はそれぞれ独立に、Ｈ、任意選択で置換されたアルキル、任意選択で置換されたアルコキシ、もしくは任意選択で置換されたチオアルコキシであるか、またはＴ３’およびＴ３”の組み合わせがともに合わさってＯ（オキソ）、Ｓ（チオ）、もしくはＳｅ（セレノ）を形成し、
Ｖ４はそれぞれ独立に、Ｏ、Ｓ、Ｎ（ＲＶｃ）ｎｖ、またはＣ（ＲＶｃ）ｎｖであって、ｎｖは０〜２の整数であり、ＲＶｃはそれぞれ独立に、Ｈ、ハロ、任意選択で置換されたアミノ酸、任意選択で置換されたアルキル、任意選択で置換されたアルケニル、任意選択で置換されたアルキニル、任意選択で置換されたアルコキシ、任意選択で置換されたアルケニルオキシ、任意選択で置換されたヘテロシクリル、任意選択で置換されたアルクヘテロシクリル、または任意選択で置換されたアルキニルオキシであって、Ｒ１３ｂおよびＲＶｃの組み合わせは、一緒になって、任意選択で置換されたヘテロシクリルを形成することが可能であり、
Ｖ５はそれぞれ独立に、Ｎ（ＲＶｄ）ｎｖ、またはＣ（ＲＶｄ）ｎｖであって、ｎｖは０〜２の整数であり、ＲＶｄはそれぞれ独立に、Ｈ、ハロ、任意選択で置換されたアミノ酸、任意選択で置換されたアルキル、任意選択で置換されたアルケニル、任意選択で置換されたアルキニル、任意選択で置換されたアルコキシ、任意選択で置換されたアルケニルオキシ、任意選択で置換されたヘテロシクリル、任意選択で置換されたアルクヘテロシクリル、または任意選択で置換されたアルキニルオキシであり、
Ｒ１３ａおよびＲ１３ｂはそれぞれ独立に、Ｈ、任意選択で置換されたアシル、任意選択で置換されたアシルオキシアルキル、任意選択で置換されたアルキル、または任意選択で置換されたアルコキシであって、Ｒ１３ｂおよびＲ１４の組み合わせは、一緒になって、任意選択で置換されたヘテロシクリルを形成することが可能であり、
Ｒ１４はそれぞれ独立に、Ｈ、ハロ、ヒドロキシ、チオール、任意選択で置換されたアシル、任意選択で置換されたアミノ酸、任意選択で置換されたアルキル、任意選択で置換されたハロアルキル、任意選択で置換されたアルケニル、任意選択で置換されたアルキニル、任意選択で置換されたヒドロキシアルキル、任意選択で置換されたヒドロキシアルケニル、任意選択で置換されたヒドロキシアルキニル、任意選択で置換されたアルコキシ、任意選択で置換されたアルケニルオキシ、任意選択で置換されたアルキニルオキシ、任意選択で置換されたアミノアルコキシ、任意選択で置換されたアルコキシアルコキシ、任意選択で置換されたアシルオキシアルキル、任意選択で置換されたアミノ、アジド、任意選択で置換されたアリール、任意選択で置換されたヘテロシクリル、任意選択で置換されたアルクヘテロシクリル、任意選択で置換されたアミノアルキル、任意選択で置換されたアミノアルケニル、または任意選択で置換されたアミノアルキニルであり、かつ、
Ｒ１５およびＲ１６はそれぞれ独立に、Ｈ、任意選択で置換されたアルキル、任意選択で置換されたアルケニル、または任意選択で置換されたアルキニルである、請求項３４〜５６のいずれか１項に記載の単離ポリヌクレオチド。
【請求項５８】
Ｂは式（ｂ３２）〜（ｂ３６）：
【化２６】
2014530601.tif 000026
またはこれらの薬学的に許容可能な塩もしくは立体異性体を含む、請求項５７に記載の単離ポリヌクレオチド。
【請求項５９】
Ｂは、式（ｂ１５）〜（ｂ１７）：
【化２７】
2014530601.tif 000027
またはこれらの薬学的に許容可能な塩もしくは立体異性体を含み、
上記式中、
Ｔ４’、Ｔ４”、Ｔ５’、Ｔ５”、Ｔ６’、およびＴ６”はそれぞれ独立に、Ｈ、任意選択で置換されたアルキル、または任意選択で置換されたアルコキシであり、Ｔ４’およびＴ４”の組み合わせまたはＴ５’およびＴ５”の組み合わせまたはＴ６’およびＴ６”の組み合わせは、ともに合わさって、Ｏ（オキソ）、Ｓ（チオ）、またはＳｅ（セレノ）を形成し、
Ｖ５およびＶ６はそれぞれ独立に、Ｏ、Ｓ、Ｎ（ＲＶｄ）ｎｖ、またはＣ（ＲＶｄ）ｎｖであって、ｎｖは０〜２の整数であり、ＲＶｄはそれぞれ独立に、Ｈ、ハロ、チオール、任意選択で置換されたアミノ酸、シアノ、アミジン、任意選択で置換されたアミノアルキル、任意選択で置換されたアミノアルケニル、任意選択で置換されたアミノアルキニル、任意選択で置換されたアルキル、任意選択で置換されたアルケニル、任意選択で置換されたアルキニル、任意選択で置換されたアルコキシ、任意選択で置換されたアルケニルオキシ、任意選択で置換されたアルキニルオキシ、任意選択で置換されたチオアルコキシ、ま
たは任意選択で置換されたアミノであり、
Ｒ１７、Ｒ１８、Ｒ１９ａ、Ｒ１９ｂ、Ｒ２１、Ｒ２２、Ｒ２３、およびＲ２４はそれぞれ独立に、Ｈ、ハロ、チオール、任意選択で置換されたアルキル、任意選択で置換されたアルケニル、任意選択で置換されたアルキニル、任意選択で置換されたチオアルコキシ、任意選択で置換されたアミノ、または任意選択で置換されたアミノ酸である、請求項３４〜５８のいずれか１項に記載の単離ポリヌクレオチド。
【請求項６０】
Ｂは式（ｂ３７）〜（ｂ４０）：
【化２８】
2014530601.tif 000028
またはこれらの薬学的に許容可能な塩もしくは立体異性体を含む、請求項５９に記載の単離ポリヌクレオチド。
【請求項６１】
Ｂは、式（ｂ１８）〜（ｂ２０）：
【化２９】
2014530601.tif 000029
またはこれらの薬学的に許容可能な塩もしくは立体異性体を含み、
上記式中、
Ｖ７はそれぞれ独立に、Ｏ、Ｓ、Ｎ（ＲＶｅ）ｎｖ、またはＣ（ＲＶｅ）ｎｖであって、ｎｖは０〜２の整数であり、ＲＶｅはそれぞれ独立に、Ｈ、ハロ、任意選択で置換されたアミノ酸、任意選択で置換されたアルキル、任意選択で置換されたアルケニル、任意選択で置換されたアルキニル、任意選択で置換されたアルコキシ、任意選択で置換されたアルケニルオキシ、または任意選択で置換されたアルキニルオキシであり、
Ｒ２５はそれぞれ独立に、Ｈ、ハロ、チオール、任意選択で置換されたアルキル、任意選択で置換されたアルケニル、任意選択で置換されたアルキニル、任意選択で置換されたチオアルコキシ、または任意選択で置換されたアミノであり、
Ｒ２６ａおよびＲ２６ｂはそれぞれ独立に、Ｈ、任意選択で置換されたアシル、任意選択で置換されたアミノ酸、任意選択で置換されたカルバモイルアルキル、任意選択で置換されたアルキル、任意選択で置換されたアルケニル、任意選択で置換されたアルキニル、任意選択で置換されたヒドロキシアルキル、任意選択で置換されたヒドロキシアルケニル、任意選択で置換されたヒドロキシアルキニル、任意選択で置換されたアルコキシ、またはポリエチレングリコール基、もしくはアミノ‐ポリエチレングリコール基であり、
Ｒ２７はそれぞれ独立に、Ｈ、任意選択で置換されたアルキル、任意選択で置換されたアルケニル、任意選択で置換されたアルキニル、任意選択で置換されたアルコキシ、任意選択で置換されたチオアルコキシ、または任意選択で置換されたアミノであり、
Ｒ２８はそれぞれ独立に、Ｈ、任意選択で置換されたアルキル、任意選択で置換されたアルケニル、または任意選択で置換されたアルキニルであり、
Ｒ２９はそれぞれ独立に、Ｈ、任意選択で置換されたアシル、任意選択で置換されたアミノ酸、任意選択で置換されたカルバモイルアルキル、任意選択で置換されたアルキル、任意選択で置換されたアルケニル、任意選択で置換されたアルキニル、任意選択で置換されたヒドロキシアルキル、任意選択で置換されたヒドロキシアルケニル、任意選択で置換されたアルコキシ、または任意選択で置換されたアミノである、請求項３４〜５８のいずれか１項に記載の単離ポリヌクレオチド。
【請求項６２】
Ｂは式（ｂ４１）〜（ｂ４３）：
【化３０】
2014530601.tif 000030
またはこれらの薬学的に許容可能な塩もしくは立体異性体を含む、請求項６１に記載の単離ポリヌクレオチド。
【請求項６３】
Ｒ２６ａ、Ｒ２６ｂ、またはＲ２９は、‐（ＣＨ２）ｓ２（ＯＣＨ２ＣＨ２）ｓ１（ＣＨ２）ｓ３ＯＲ’であって、式中のｓ１は１〜１０の整数であり、ｓ２およびｓ３はそれぞれ独立に０〜１０の整数であり、かつＲ’はＨもしくはＣ１‐２０アルキルであるもの、または、‐ＮＲＮ１（ＣＨ２）ｓ２（ＣＨ２ＣＨ２Ｏ）ｓ１（ＣＨ２）ｓ３ＮＲＮ１であって、式中のｓ１は１〜１０の整数であり、ｓ２およびｓ３はそれぞれ独立に０〜１０の整数であり、かつＲＮ１はそれぞれ独立に、水素または任意選択で置換されたＣ１‐６アルキルであるもの、によって置換されている、請求項６１に記載の単離ポリヌクレオチド。
【請求項６４】
Ｂは式（ｂ２１）：
【化３１】
2014530601.tif 000031
またはその薬学的に許容可能な塩もしくは立体異性体を含み、
上記式中、Ｘ１２は、独立に、Ｏ、Ｓ、任意選択で置換されたアルキレン、または任意選択で置換されたヘテロアルキレンであり、ｘａは０〜３の整数であり、Ｒ１２ａは、Ｈ、任意選択で置換されたアルキル、任意選択で置換されたアミノアルキル、任意選択で置換されたアミノアルケニル、任意選択で置換されたアミノアルキニルであるか、または存在せず、かつ、Ｔ２はＯ、Ｓ、またはＳｅである、請求項３４〜６３のいずれか１項に記載
の単離ポリヌクレオチド。
【請求項６５】
Ｂは式（ｂ２２）：
【化３２】
2014530601.tif 000032
またはその薬学的に許容可能な塩もしくは立体異性体を含み、
上記式中、Ｒ１０’は、独立に、任意選択で置換されたアルキル、任意選択で置換されたアルケニル、任意選択で置換されたアルキニル、任意選択で置換されたアリール、任意選択で置換されたヘテロシクリル、任意選択で置換されたアミノアルキル、任意選択で置換されたアミノアルケニル、任意選択で置換されたアミノアルキニル、任意選択で置換されたアルコキシ、任意選択で置換されたアルコキシカルボニルアルキル、任意選択で置換されたアルコキシカルボニルアルケニル、任意選択で置換されたアルコキシカルボニルアルキニル、任意選択で置換されたアルコキシカルボニルアルコキシ、任意選択で置換されたカルボキシアルコキシ、任意選択で置換されたカルボキシアルキル、または任意選択で置換されたカルバモイルアルキルであり、Ｒ１１はＨまたは任意選択で置換されたアルキルであり、Ｒ１２ａは、Ｈ、任意選択で置換されたアルキル、任意選択で置換されたアミノアルキル、任意選択で置換されたアミノアルケニル、任意選択で置換されたアミノアルキニルであるか、または存在せず、かつ、Ｔ１およびＴ２はそれぞれ独立に、Ｏ、Ｓ、またはＳｅである、請求項３４〜６４のいずれか１項に記載の単離ポリヌクレオチド。
【請求項６６】
Ｂは式（ｂ２３）：
【化３３】
2014530601.tif 000033
を含み、上記式中、Ｒ１０は任意選択で置換されたヘテロシクリルまたは任意選択で置換されたアリールであり、Ｒ１１はＨまたは任意選択で置換されたアルキルであり、Ｒ１２ａは、Ｈ、任意選択で置換されたアルキル、任意選択で置換されたアミノアルキル、任意選択で置換されたアミノアルケニル、任意選択で置換されたアミノアルキニルであるか、または存在せず、かつ、Ｔ１およびＴ２はそれぞれ独立に、Ｏ、Ｓ、またはＳｅである、請求項３４〜６５のいずれか１項に記載の単離ポリヌクレオチド。
【請求項６７】
Ｂは、式（ｂ２４）または（ｂ２５）：
【化３４】
2014530601.tif 000034
を含み、上記式中、
Ｔ３はＯ、Ｓ、またはＳｅであり、
Ｒ１３ａおよびＲ１３ｂはそれぞれ独立に、Ｈ、任意選択で置換されたアシル、任意選択で置換されたアルキル、または任意選択で置換されたアルコキシであって、Ｒ１３ｂおよびＲ１４の組み合わせは、一緒になって、任意選択で置換されたヘテロシクリルを形成することが可能であり、
Ｒ１４’は、独立に、任意選択で置換されたアルキル、任意選択で置換されたアルケニル、任意選択で置換されたアルキニル、任意選択で置換されたアリール、任意選択で置換されたヘテロシクリル、任意選択で置換されたアルクヘテロシクリル、任意選択で置換されたアルカリール、任意選択で置換されたアミノアルキル、任意選択で置換されたアミノアルケニル、任意選択で置換されたアミノアルキニル（ａｍｉｎｏａｌｋｙｎｙｎｙｌ）、任意選択で置換されたアルコキシ、任意選択で置換されたアルコキシカルボニルアルキル、任意選択で置換されたアルコキシカルボニルアルケニル、任意選択で置換されたアルコキシカルボニルアルキニル、任意選択で置換されたアルコキシカルボニルアルコキシ、任意選択で置換されたカルボキシアルコキシ、任意選択で置換されたカルボキシアルキル、または任意選択で置換されたカルバモイルアルキルであり、かつ
Ｒ１５はそれぞれ独立に、Ｈ、任意選択で置換されたアルキル、任意選択で置換されたアルケニル、または任意選択で置換されたアルキニルである、請求項３４〜６６のいずれか１項に記載の単離ポリヌクレオチド。
【請求項６８】
Ｂは、式（ｂ２６）または（ｂ２７）：
【化３５】
2014530601.tif 000035
を含む、請求項３４〜６７のいずれか１項に記載の単離ポリヌクレオチド。
【請求項６９】
Ｂは式（ｂ２８）〜（ｂ４３）を含む、請求項３４〜６８のいずれか１項に記載の単離ポリヌクレオチド。
【請求項７０】
前記単離ポリヌクレオチドは、ＢＢ‐１〜ＢＢ‐２７４、またはこれらの薬学的に許容可能な塩もしくは立体異性体から選択された１つ以上の構成単位から調製される、請求項３４に記載の単離ポリヌクレオチド。
【請求項７１】
前記単離ポリヌクレオチドは、化合物１〜５０、またはこれらの薬学的に許容可能な塩もしくは立体異性体から選択された１つ以上の構成単位から調製される、請求項３４に記載の単離ポリヌクレオチド。
【請求項７２】
前記Ｐ：Ｃ比は、ｉｎ  ｖｉｔｒｏアッセイシステムとして、ＰＢＭＣを用いて決定される、請求項１に記載の単離ポリヌクレオチド。