【手続補正書】
【提出日】平成27年4月24日(2015.4.24)
【手続補正１】
【補正対象書類名】明細書
【補正対象項目名】００１９
【補正方法】変更
【補正の内容】
【００１９】
化合物１−２、４−３５、３７−３９、４２、４５および４７−９７は、式ＩＩの例示的化合物である。化合物３は、式ＩＩＩの例示的化合物である。
【手続補正２】
【補正対象書類名】特許請求の範囲
【補正対象項目名】全文
【補正方法】変更
【補正の内容】
【特許請求の範囲】
【請求項１】
式ＩＩ
【化１】
2014515758.tif 000001
の化合物または医薬として許容される該化合物の塩
（式中、Ｈａｌは、−Ｃｌ、−Ｆ、−Ｉ、または−Ｂｒであり、
ｘは、０から５の範囲の整数であり、
各Ｒ１は、独立して、−Ｃｌ、−Ｆ、−Ｉ、−Ｂｒ、−Ｃ１−Ｃ３アルキル、−Ｏ−Ｃ１−Ｃ３アルキル、−ＣＮ、−ＣＦ３、−Ｃ（Ｏ）ＮＨ（ＣＨ３）、または−Ｃ≡ＣＣＨ２ＯＨであり、
ｙは、０から５の範囲の整数であり、
各Ｒ２は、独立して、−Ｃｌ、−Ｆ、−Ｂｒ、−Ｃ１−Ｃ３アルキル、−Ｏ−Ｃ１−Ｃ３アルキル、−ＣＮ、−ＣＦ３、−Ｃ（Ｏ）ＮＨ（ＣＨ３）、または−Ｃ≡ＣＣＨ２ＯＨであり、
Ｒ３は、−Ｈ、−Ｃ１−Ｃ６アルキル、−（Ｃ１−Ｃ６アルキレン）−ＯＨ、−（Ｃ１−Ｃ６アルキレン）−フェニル、−（Ｃ１−Ｃ６アルキレン）−Ｏ−（Ｃ１−Ｃ６アルキル）、−Ｃ２−Ｃ６アルケニル、−（Ｃ１−Ｃ６アルキレン）−Ｃ（Ｏ）Ｒ４、−（Ｃ１−Ｃ６アルキレン）−Ｒ５、
【化２】
2014515758.tif 000002
であり、
Ｒ４は、−ＯＨ、−Ｏ−（Ｃ１−Ｃ６アルキル）、−ＮＨ２、−ＮＨ（Ｃ１−Ｃ６アルキル）、−ＮＨ（（Ｃ１−Ｃ６アルキレン）−ＯＨ）、−ＮＨ（（Ｃ１−Ｃ６アルキレン）Ｎ（Ｃ１−Ｃ６アルキル）２）、Ｎ（Ｃ１−Ｃ６アルキル）（（Ｃ１−Ｃ６アルキレン）−ＣＮ）、−Ｎ（Ｃ１−Ｃ６アルキル）（（Ｃ１−Ｃ６アルキレン）Ｎ（Ｃ１−Ｃ６アルキル）２）、−ＮＨ（Ｃ１−Ｃ６アルキレン）−Ｏ−（Ｃ１−Ｃ６アルキル）、
【化３】
2014515758.tif 000003
2014515758.tif 000004
であり、
ａは、０から１０の範囲の整数であり、
ｂは、０から８の範囲の整数であり、
ｃは、０から６の範囲の整数であり、ならびに
Ｒ５は、
【化４】
2014515758.tif 000005
である。）。
【請求項２】
式ＩＩＩ
【化５】
2014515758.tif 000006
の化合物または医薬として許容される該化合物の塩
（式中、Ｈａｌは、−Ｃｌ、−Ｆ、−Ｉ、または−Ｂｒであり、
ｘは、０から５の範囲の整数であり、
各Ｒ１は、独立して、−Ｃｌ、−Ｆ、−Ｉ、−Ｂｒ、−Ｃ１−Ｃ３アルキル、−Ｏ−Ｃ１−Ｃ３アルキル、−ＣＮ、−ＣＦ３、−Ｃ（Ｏ）ＮＨ（ＣＨ３）、または−Ｃ≡ＣＣＨ２ＯＨであり、
Ｒ３は、−Ｈ、−Ｃ１−Ｃ６アルキル、−（Ｃ１−Ｃ６アルキレン）−ＯＨ、−（Ｃ１−Ｃ６アルキレン）−フェニル、−（Ｃ１−Ｃ６アルキレン）−Ｏ（Ｃ１−Ｃ６アルキル）、−Ｃ２−Ｃ６アルケニル、−（Ｃ１−Ｃ６アルキレン）−Ｃ（Ｏ）Ｒ４、−（Ｃ１−Ｃ６アルキレン）−Ｒ５、
【化６】
2014515758.tif 000007
であり、
Ｒ４は、−ＯＨ、−Ｏ−（Ｃ１−Ｃ６アルキル）、−ＮＨ２、−ＮＨ（Ｃ１−Ｃ６アルキル）、−ＮＨ（（Ｃ１−Ｃ６アルキレン）−ＯＨ）、−ＮＨ（（Ｃ１−Ｃ６アルキレン）Ｎ（Ｃ１−Ｃ６アルキル）２）、Ｎ（Ｃ１−Ｃ６アルキル）（（Ｃ１−Ｃ６アルキレン）−ＣＮ）、−Ｎ（Ｃ１−Ｃ６アルキル）（（Ｃ１−Ｃ６アルキレン）Ｎ（Ｃ１−Ｃ６アルキル）２）、−ＮＨ（Ｃ１−Ｃ６アルキレン）−Ｏ−（Ｃ１−Ｃ６アルキル）、
【化７】
2014515758.tif 000008
2014515758.tif 000009
であり、
ａは、０から１０の範囲の整数であり、
ｂは、０から８の範囲の整数であり、
ｃは、０から６の範囲の整数であり、
Ｒ５は、
【化８】
2014515758.tif 000010
であり、
各Ｒ６およびＲ７は、独立して、−Ｈまたは−Ｉであり、Ｒ６およびＲ７のうちの少なくとも１つは−Ｉであり、ならびに
Ｒ３が−Ｃ１−Ｃ３アルキルである場合、Ｒ７は−Ｈである。）。
【請求項３】
構造
【化９】
2014515758.tif 000011
2014515758.tif 000012
2014515758.tif 000013
2014515758.tif 000014
2014515758.tif 000015
2014515758.tif 000016
2014515758.tif 000017
2014515758.tif 000018
を有する、請求項１に記載の化合物または医薬として許容される該化合物の塩。
【請求項４】
請求項１に記載の化合物または該化合物の医薬として許容される塩および医薬として許容される担体またはビヒクルを含む組成物。
【請求項５】
請求項２に記載の化合物または該化合物の医薬として許容される塩および医薬として許容される担体またはビヒクルを含む組成物。
【請求項６】
請求項１に記載の化合物または該化合物の医薬として許容される塩を含む、網膜変性疾患を治療するための組成物。
【請求項７】
請求項２に記載の化合物または該化合物の医薬として許容される塩を含む、網膜変性疾患を治療するための組成物。
【請求項８】
請求項１に記載の化合物または該化合物の医薬として許容される塩を含む、アッシャー症候群に伴う聴覚損失を治療するための組成物。
【請求項９】
請求項２に記載の化合物または該化合物の医薬として許容される塩を含む、アッシャー症候群に伴う聴覚損失を治療するための組成物。
【請求項１０】
構造
【化１０】
2014515758.tif 000019
を有する化合物または該化合物の塩。
【請求項１１】
請求項１０に記載の化合物または該化合物の塩に結合することが可能なタンパク質を特定するための方法であって、
ａ．前記タンパク質を前記化合物または該化合物の塩に結合させるために効果的な条件下で、ＨＥＫ２９３−クラリン−１  Ｎ４８Ｋ−ＨＡ  Ｄ９細胞を前記化合物または該化合物の塩と接触させること、
ｂ．前記細胞を細胞可溶化物に変換すること、
ｃ．前記細胞可溶化物をストレプトアビジンコーティングしたビーズに塗布すること、
ｄ．前記ビーズを洗浄すること、
ｅ．前記ビーズから、結合したタンパク質を溶離させること、および
ｆ．前記溶離したタンパク質の質量を測定すること
を含む方法。
【請求項１２】
タンパク質および請求項１０に記載の化合物または該化合物の塩の複合物。
【請求項１３】
式ＩＶ
【化１１】
2014515758.tif 000020
（式中、Ｒ８は−Ｃ１−Ｃ３アルキルである。）
の化合物または該化合物の塩。
【請求項１４】
構造
【化１２】
2014515758.tif 000021
を有する請求項１３に記載の化合物または該化合物の塩。
【請求項１５】
構造
【化１３】
2014515758.tif 000022
を有する化合物または医薬として許容される該化合物の塩。
【請求項１６】
請求項１５に記載の化合物または該化合物の医薬として許容される塩および医薬として許容される担体またはビヒクルを含む組成物。
【請求項１７】
請求項１５に記載の化合物または該化合物の医薬として許容される塩を含む、網膜変性疾患を治療するための組成物。
【請求項１８】
請求項１５に記載の化合物または該化合物の医薬として許容される塩を含む、アッシャー症候群に伴う聴覚損失を治療するため組成物。
【請求項１９】
構造：
【化１４】
2014515758.tif 000023
を有する、請求項２に記載の化合物または医薬として許容される該化合物の塩。
【請求項２０】
網膜変性疾患を治療するための医薬の製造における、請求項１に記載の化合物または該化合物の医薬として許容される塩の使用。
【請求項２１】
網膜変性疾患を治療するための医薬の製造における、請求項２に記載の化合物または該化合物の医薬として許容される塩の使用。
【請求項２２】
アッシャー症候群に伴う聴覚損失を治療するための医薬の製造における、請求項１に記載の化合物または該化合物の医薬として許容される塩の使用。
【請求項２３】
アッシャー症候群に伴う聴覚損失を治療するための医薬の製造における、請求項２に記載の化合物または該化合物の医薬として許容される塩の使用。
【請求項２４】
網膜変性疾患を治療するための医薬の製造における、請求項１５に記載の化合物または該化合物の医薬として許容される塩の使用。
【請求項２５】
アッシャー症候群に伴う聴覚損失を治療するための医薬の製造における、請求項１５に記載の化合物または該化合物の医薬として許容される塩の使用。