【手続補正書】
【提出日】平成27年2月26日(2015.2.26)
【手続補正１】
【補正対象書類名】特許請求の範囲
【補正対象項目名】全文
【補正方法】変更
【補正の内容】
【特許請求の範囲】
【請求項１】
ａ）第１のペプチド、
ｂ）第２のペプチド、ならびに
ｃ）該第１のペプチドと該第２のペプチドとの間に配置された配列番号１のアミノ酸配列の１個以上のシーケンシャルリピートを含むリンカー
を含む、ポリペプチド組成物。
【請求項２】
前記リンカーが、配列番号１の３つのシーケンシャルリピートを含む、請求項１に記載のポリペプチド組成物。
【請求項３】
前記リンカーが、配列番号１の３’末端にアミノ酸配列グリシン−アラニン−プロリン（ＧＡＰ）をさらに含む、請求項１または２に記載のポリペプチド組成物。
【請求項４】
前記リンカーの１個以上のアラニン残基が、１個以上のセリン残基で置換されている、請求項３に記載のポリペプチド組成物。
【請求項５】
前記第１のペプチドが、配列番号４のアミノ酸配列を含む、請求項１〜４のいずれか一項に記載のポリペプチド組成物。
【請求項６】
前記第２のペプチドが、受容体結合ドメインを含む、請求項１〜５のいずれか一項に記載のポリペプチド組成物。
【請求項７】
前記第２のペプチドが、配列番号６のアミノ酸配列を含む、請求項１〜６のいずれか一項に記載のポリペプチド組成物。
【請求項８】
ａ）配列番号４のアミノ酸配列を含む第１のペプチド、
ｂ）配列番号６のアミノ酸配列を含む第２のペプチド、ならびに
ｃ）該第１のペプチドと該第２のペプチドとの間に配置された配列番号１のアミノ酸配列の１個以上のシーケンシャルリピートを含むリンカー
を含む、ポリペプチド組成物。
【請求項９】
前記リンカーが、配列番号１の３つのシーケンシャルリピートを含む、請求項８に記載のポリペプチド組成物。
【請求項１０】
前記リンカーが、配列番号１の３’末端にアミノ酸配列グリシン−アラニン−プロリン（ＧＡＰ）をさらに含む、請求項８または９に記載のポリペプチド組成物。
【請求項１１】
前記リンカーの１個以上のアラニン残基が、１個以上のセリン残基で置換されている、請求項８〜１０のいずれか一項に記載のポリペプチド組成物。
【請求項１２】
ａ）配列番号４のアミノ酸配列を含む第１のペプチド、
ｂ）配列番号６のアミノ酸配列を含む第２のペプチド、ならびに
ｃ）該第１のペプチドと該第２のペプチドとの間に配置された配列番号２のアミノ酸配列を含むリンカー
を含む、ポリペプチド組成物。
【請求項１３】
前記リンカーの１個以上のアラニン残基が、１個以上のセリン残基で置換されている、請求項１２に記載のポリペプチド組成物。
【請求項１４】
１８個連続したアミノ酸残基を含むポリペプチドリンカーであって、該リンカーが、該リンカーの最初の５個のアミノ酸残基内の１個のプロリン残基ならびに１個以上のグリシン残基および１個以上のアラニン残基からなる群から選択される１７個のアミノ酸残基を含む、ポリペプチドリンカー。
【請求項１５】
前記リンカーの３’末端が、１個のプロリン残基ならびにグリシンおよびアラニンからなる群から選択される２つのアミノ酸残基を含む３個連続したアミノ酸をさらに含む、請求項１４に記載のポリペプチドリンカー。
【請求項１６】
２１個連続したアミノ酸残基を含むポリペプチドリンカーであって、該リンカーが、
ａ）該リンカーの最初の５個のアミノ酸内の第１のプロリン残基、
ｂ）１個以上のグリシン残基および１個以上のアラニン残基からなる群から選択される１９個のアミノ酸残基、ならびに
ｃ）該リンカーの最後の５個のアミノ酸内の第２のプロリン残基
を含む、ポリペプチドリンカー。
【請求項１７】
前記１個以上のアラニン残基のいずれかが、１個以上のセリン残基で置換されている、請求項１４〜１６のいずれか一項に記載のポリペプチドリンカー。
【請求項１８】
前記リンカーが、アラニン残基の２倍の数のグリシン残基およびセリン残基を含む、請求項１７に記載のポリペプチドリンカー。
【請求項１９】
配列番号７のアミノ酸配列（ＧＧＧＧＧＡＡＡＡＡＧＧＧＧＧ）からなるポリペプチドリンカー。
【請求項２０】
請求項１９に記載のポリペプチドリンカーの１個以上のシーケンシャルリピートを含む、ポリペプチドリンカー組成物。
【請求項２１】
前記ポリペプチドリンカー組成物の５’末端が、１つのプロリン残基ならびにグリシンおよびアラニンからなる群から選択される２つのアミノ酸残基を含む３個連続したアミノ酸をさらに含む、請求項２０に記載のポリペプチドリンカー組成物。
【請求項２２】
配列番号１のアミノ酸配列（ＧＡＰＧＧＧＧＧＡＡＡＡＡＧＧＧＧＧ）からなるポリペプチドリンカー。
【請求項２３】
請求項２２に記載のポリペプチドリンカーの１個以上のシーケンシャルリピートを含む、ポリペプチドリンカー組成物。
【請求項２４】
前記ポリペプチドリンカー組成物の３’末端が、１つのプロリン残基ならびにグリシンおよびアラニンからなる群から選択される２つのアミノ酸残基を含む３個連続したアミノ酸をさらに含む、請求項２１または２３に記載のポリペプチドリンカー組成物。
【請求項２５】
前記３個連続したアミノ酸が、アミノ酸配列グリシン  アラニン  プロリン（ＧＡＰ）を含む、請求項２１、２３、または２４に記載のポリペプチドリンカー組成物。
【請求項２６】
配列番号２のアミノ酸配列（ＧＡＰＧＧＧＧＧＡＡＡＡＡＧＧＧＧＧＧＡＰＧＧＧＧＧＡＡＡＡＡＧＧＧＧＧＧＡＰＧＧＧＧＧＡＡＡＡＡＧＧＧＧＧＧＡＰ）からなるポリペプチドリンカー。
【請求項２７】
ａ）第１のペプチド、
ｂ）第２のペプチド、ならびに
ｃ）該第１のペプチドと該第２のペプチドとの間に配置されたリンカー
を含み、該リンカーが、請求項１４〜２６に記載のポリペプチドリンカーまたはポリペプチドリンカー組成物のいずれか１つを含む、ポリペプチド組成物。
【請求項２８】
ａ）配列番号１、
ｂ）配列番号２、または
ｃ）配列番号１に記載の１個以上のシーケンシャルリピート
のアミノ酸配列を含むポリペプチドリンカーをコードするポリヌクレオチド。
【請求項２９】
前記リンカーの１個以上のアラニン残基が、１個以上のセリン残基で置換されており、前記ポリヌクレオチドが、前記１個以上の置換されたセリン残基をコードする、請求項２８に記載のポリヌクレオチド。
【請求項３０】
ａ）第１のペプチド、
ｂ）第２のペプチド、ならびに
ｃ）該第１のペプチドと該第２のペプチドとの間に配置される配列番号１のアミノ酸配列の１個以上のシーケンシャルリピートを含むリンカー
のアミノ酸配列を含むポリペプチド組成物をコードするポリヌクレオチド。
【請求項３１】
前記ポリペプチド組成物の前記リンカーが、配列番号１の３つのシーケンシャルリピートを含む、請求項３０に記載のポリヌクレオチド。
【請求項３２】
前記ポリペプチド組成物の前記リンカーの３’末端が、アミノ酸配列グリシン  アラニン
プロリン（ＧＡＰ）をさらに含み、前記ポリヌクレオチドが、前記ＧＡＰアミノ酸配列をコードする、請求項３０または３１に記載のポリヌクレオチド。
【請求項３３】
前記ポリペプチド組成物の前記リンカーが、配列番号２を含む、請求項３１に記載のポリヌクレオチド。
【請求項３４】
前記ポリペプチド組成物の前記リンカーの１個以上のアラニン残基が、１個以上のセリン残基で置換されており、前記ポリヌクレオチドが、該１個以上の置換されたセリン残基をコードする、請求項３０〜３３のいずれか一項に記載のポリヌクレオチド。
【請求項３５】
前記ポリペプチド組成物の前記第１のペプチドが、配列番号４のアミノ酸配列を含む、請求項３０〜３４のいずれか一項に記載のポリヌクレオチド。
【請求項３６】
前記ポリペプチド組成物の前記第２のペプチドが、受容体結合ドメインを含む、請求項３０〜３５のいずれか一項に記載のポリヌクレオチド。
【請求項３７】
前記第２のペプチドが、配列番号６のアミノ酸配列を含む、請求項２８〜３６のいずれか一項に記載のポリヌクレオチド。
【請求項３８】
請求項２８〜３７のいずれか一項に記載のポリヌクレオチドを含む発現ベクター。
【請求項３９】
請求項２８〜３７のいずれか一項に記載のポリヌクレオチドを含む組換え細胞。
【請求項４０】
請求項３８に記載の発現ベクターを含む組換え細胞。
【請求項４１】
請求項１〜７または２７のいずれか一項に記載のポリペプチド組成物および薬学的に許容
され得るキャリアを含む、医薬組成物。
【請求項４２】
請求項８〜１３のいずれか一項に記載のポリペプチド組成物を含む医薬組成物。
【請求項４３】
請求項２８〜３４のいずれか一項に記載のポリヌクレオチドおよび薬学的に許容され得るキャリアを含む、医薬組成物。
【請求項４４】
請求項３５〜３７のいずれか一項に記載のポリヌクレオチドを含む医薬組成物。
【請求項４５】
請求項３９または４０に記載の組換え細胞および薬学的に許容され得るキャリアを含む医薬組成物。
【請求項４６】
ポリペプチド組成物を産生する方法であって、該ポリペプチドの発現に適した条件下で請求項３９または４０に記載の組換え細胞を培養することを含む、方法。
【請求項４７】
治療用ポリペプチドを送達する必要のある被験体に治療用ポリペプチドを送達するための組成物であって、請求項１〜１３または請求項２７に記載のポリペプチド組成物のいずれか１つを含む、組成物。
【請求項４８】
治療用ポリペプチドを送達する必要のある被験体に治療用ポリペプチドを送達するための組成物であって、
ａ）配列番号４のアミノ酸配列を含む第１のペプチド、
ｂ）配列番号６のアミノ酸配列を含む第２のペプチド、ならびに
ｃ）該第１のペプチドと該第２のペプチドとの間に配置される配列番号１のアミノ酸配列の１個以上のシーケンシャルリピートを含むリンカー
を含むポリペプチド組成物を含む、組成物。
【請求項４９】
前記リンカーが、配列番号１の３’末端にアミノ酸配列グリシン  アラニン  プロリン（ＧＡＰ）をさらに含む、請求項４８に記載の組成物。
【請求項５０】
前記リンカーが、配列番号２のアミノ酸配列を含む、請求項４８に記載の組成物。
【請求項５１】
前記リンカーの１個以上のアラニン残基が、１個以上のセリン残基で置換されている、請求項４８〜５０のいずれか一項に記載の組成物。
【請求項５２】
治療用ポリペプチドを送達する必要のある被験体に治療用ポリペプチドを送達するための組成物であって、請求項３８に記載の１つ以上の発現ベクターを含む、組成物。
【請求項５３】
治療用ポリペプチドを送達する必要のある被験体に治療用ポリペプチドを送達するための組成物であって、請求項３９または４０に記載の１つ以上の組換え細胞を含む、組成物。
【請求項５４】
リソソーム蓄積症を治療するための、請求項４１〜４５のいずれか一項に記載の医薬組成物。
【請求項５５】
前記リソソーム蓄積症が、サンフィリポ症候群である、請求項５４に記載の組成物。
【請求項５６】
サンフィリポ症候群を治療するための、請求項４２〜４５のいずれか一項に記載の医薬組成物。
【請求項５７】
サンフィリポ症候群を治療するための医薬組成物であって、
ａ）配列番号４のアミノ酸配列を含む第１のペプチド、
ｂ）配列番号６のアミノ酸配列を含む第２のペプチド、ならびに
ｃ）該第１のペプチドと該第２のペプチドとの間に配置された配列番号１のアミノ酸配列の１個以上のシーケンシャルリピートを含むリンカー
を含むポリペプチド組成物を含む、医薬組成物。
【請求項５８】
前記リンカーが、配列番号１の３’末端にアミノ酸配列グリシン  アラニン  プロリン（ＧＡＰ）をさらに含む、請求項５７に記載の組成物。
【請求項５９】
前記リンカーが、配列番号２のアミノ酸配列を含む、請求項５７に記載の組成物。
【請求項６０】
前記リンカーの１個以上のアラニン残基が、１個以上のセリン残基で置換されている、請求項５４〜５９のいずれか一項に記載の組成物。
【請求項６１】
前記医薬組成物が、非経口的に投与されることを特徴とする、請求項５４〜６０のいずれか一項に記載の組成物。
【請求項６２】
前記医薬組成物が、経口的に投与されることを特徴とする、請求項５４〜６０のいずれか一項に記載の組成物。
【手続補正２】
【補正対象書類名】明細書
【補正対象項目名】００３４
【補正方法】変更
【補正の内容】
【００３４】
この方法のある実施形態では、この医薬組成物が、非経口的に投与される。
特定の実施形態では、例えば以下が提供される：
（項目１）
ａ）第１のペプチド、
ｂ）第２のペプチド、ならびに
ｃ）該第１のペプチドと該第２のペプチドとの間に配置された配列番号１のアミノ酸配列の１個以上のシーケンシャルリピートを含むリンカー
を含む、ポリペプチド組成物。
（項目２）
前記リンカーが、配列番号１の３つのシーケンシャルリピートを含む、項目１に記載のポリペプチド組成物。
（項目３）
前記リンカーが、配列番号１の３’末端にアミノ酸配列グリシン−アラニン−プロリン（ＧＡＰ）をさらに含む、項目１または２に記載のポリペプチド組成物。
（項目４）
前記リンカーの１個以上のアラニン残基が、１個以上のセリン残基で置換されている、項目３に記載のポリペプチド組成物。
（項目５）
前記第１のペプチドが、配列番号４のアミノ酸配列を含む、項目１〜４のいずれか一項に記載のポリペプチド組成物。
（項目６）
前記第２のペプチドが、受容体結合ドメインを含む、項目１〜５のいずれか一項に記載のポリペプチド組成物。
（項目７）
前記第２のペプチドが、配列番号６のアミノ酸配列を含む、項目１〜６のいずれか一項に記載のポリペプチド組成物。
（項目８）
ａ）配列番号４のアミノ酸配列を含む第１のペプチド、
ｂ）配列番号６のアミノ酸配列を含む第２のペプチド、ならびに
ｃ）該第１のペプチドと該第２のペプチドとの間に配置された配列番号１のアミノ酸配列の１個以上のシーケンシャルリピートを含むリンカー
を含む、ポリペプチド組成物。
（項目９）
前記リンカーが、配列番号１の３つのシーケンシャルリピートを含む、項目８に記載のポリペプチド組成物。
（項目１０）
前記リンカーが、配列番号１の３’末端にアミノ酸配列グリシン−アラニン−プロリン（ＧＡＰ）をさらに含む、項目８または９に記載のポリペプチド組成物。
（項目１１）
前記リンカーの１個以上のアラニン残基が、１個以上のセリン残基で置換されている、項目８〜１０のいずれか一項に記載のポリペプチド組成物。
（項目１２）
ａ）配列番号４のアミノ酸配列を含む第１のペプチド、
ｂ）配列番号６のアミノ酸配列を含む第２のペプチド、ならびに
ｃ）該第１のペプチドと該第２のペプチドとの間に配置された配列番号２のアミノ酸配列を含むリンカー
を含む、ポリペプチド組成物。
（項目１３）
前記リンカーの１個以上のアラニン残基が、１個以上のセリン残基で置換されている、項目１２に記載のポリペプチド組成物。
（項目１４）
１８個連続したアミノ酸残基を含むポリペプチドリンカーであって、該リンカーが、該リンカーの最初の５個のアミノ酸残基内の１個のプロリン残基ならびに１個以上のグリシン残基および１個以上のアラニン残基からなる群から選択される１７個のアミノ酸残基を含む、ポリペプチドリンカー。
（項目１５）
前記リンカーの３’末端が、１個のプロリン残基ならびにグリシンおよびアラニンからなる群から選択される２つのアミノ酸残基を含む３個連続したアミノ酸をさらに含む、項目１４に記載のポリペプチドリンカー。
（項目１６）
２１個連続したアミノ酸残基を含むポリペプチドリンカーであって、該リンカーが、
ａ）該リンカーの最初の５個のアミノ酸内の第１のプロリン残基、
ｂ）１個以上のグリシン残基および１個以上のアラニン残基からなる群から選択される１９個のアミノ酸残基、ならびに
ｃ）該リンカーの最後の５個のアミノ酸内の第２のプロリン残基
を含む、ポリペプチドリンカー。
（項目１７）
前記１個以上のアラニン残基のいずれかが、１個以上のセリン残基で置換されている、項目１４〜１６のいずれか一項に記載のポリペプチドリンカー。
（項目１８）
前記リンカーが、アラニン残基の２倍の数のグリシン残基およびセリン残基を含む、項目１７に記載のポリペプチドリンカー。
（項目１９）
配列番号７のアミノ酸配列（ＧＧＧＧＧＡＡＡＡＡＧＧＧＧＧ）からなるポリペプチドリンカー。
（項目２０）
項目１９に記載のポリペプチドリンカーの１個以上のシーケンシャルリピートを含む、ポリペプチドリンカー組成物。
（項目２１）
前記ポリペプチドリンカー組成物の５’末端が、１つのプロリン残基ならびにグリシンおよびアラニンからなる群から選択される２つのアミノ酸残基を含む３個連続したアミノ酸をさらに含む、項目２０に記載のポリペプチドリンカー組成物。
（項目２２）
配列番号１のアミノ酸配列（ＧＡＰＧＧＧＧＧＡＡＡＡＡＧＧＧＧＧ）からなるポリペプチドリンカー。
（項目２３）
項目２２に記載のポリペプチドリンカーの１個以上のシーケンシャルリピートを含む、ポリペプチドリンカー組成物。
（項目２４）
前記ポリペプチドリンカー組成物の３’末端が、１つのプロリン残基ならびにグリシンおよびアラニンからなる群から選択される２つのアミノ酸残基を含む３個連続したアミノ酸をさらに含む、項目２１または２３に記載のポリペプチドリンカー組成物。
（項目２５）
前記３個連続したアミノ酸が、アミノ酸配列グリシン  アラニン  プロリン（ＧＡＰ）を含む、項目２１、２３、または２４に記載のポリペプチドリンカー組成物。
（項目２６）
配列番号２のアミノ酸配列（ＧＡＰＧＧＧＧＧＡＡＡＡＡＧＧＧＧＧＧＡＰＧＧＧＧＧＡＡＡＡＡＧＧＧＧＧＧＡＰＧＧＧＧＧＡＡＡＡＡＧＧＧＧＧＧＡＰ）からなるポリペプチドリンカー。
（項目２７）
ａ）第１のペプチド、
ｂ）第２のペプチド、ならびに
ｃ）該第１のペプチドと該第２のペプチドとの間に配置されたリンカー
を含み、該リンカーが、項目１４〜２６に記載のポリペプチドリンカーまたはポリペプチドリンカー組成物のいずれか１つを含む、ポリペプチド組成物。
（項目２８）
ａ）配列番号１、
ｂ）配列番号２、または
ｃ）配列番号１に記載の１個以上のシーケンシャルリピート
のアミノ酸配列を含むポリペプチドリンカーをコードするポリヌクレオチド。
（項目２９）
前記リンカーの１個以上のアラニン残基が、１個以上のセリン残基で置換されており、前記ポリヌクレオチドが、前記１個以上の置換されたセリン残基をコードする、項目２３に記載のポリヌクレオチド。
（項目３０）
ａ）第１のペプチド、
ｂ）第２のペプチド、ならびに
ｃ）該第１のペプチドと該第２のペプチドとの間に配置される配列番号１のアミノ酸配列の１個以上のシーケンシャルリピートを含むリンカー
のアミノ酸配列を含むポリペプチド組成物をコードするポリヌクレオチド。
（項目３１）
前記ポリペプチド組成物の前記リンカーが、配列番号１の３つのシーケンシャルリピートを含む、項目３０に記載のポリヌクレオチド。
（項目３２）
前記ポリペプチド組成物の前記リンカーの３’末端が、アミノ酸配列グリシン  アラニン
プロリン（ＧＡＰ）をさらに含み、前記ポリヌクレオチドが、前記ＧＡＰアミノ酸配列をコードする、項目３０または３１に記載のポリヌクレオチド。
（項目３３）
前記ポリペプチド組成物の前記リンカーが、配列番号２を含む、項目３１に記載のポリヌクレオチド。
（項目３４）
前記ポリペプチド組成物の前記リンカーの１個以上のアラニン残基が、１個以上のセリン残基で置換されており、前記ポリヌクレオチドが、該１個以上の置換されたセリン残基をコードする、項目３０〜３３に記載のポリヌクレオチド。
（項目３５）
前記ポリペプチド組成物の前記第１のペプチドが、配列番号４のアミノ酸配列を含む、項目３０〜３４のいずれか一項に記載のポリヌクレオチド。
（項目３６）
前記ポリペプチド組成物の前記第２のペプチドが、受容体結合ドメインを含む、項目３０〜３５のいずれか一項に記載のポリヌクレオチド。
（項目３７）
前記第２のペプチドが、配列番号６のアミノ酸配列を含む、項目２８〜３６のいずれか一項に記載のポリヌクレオチド。
（項目３８）
項目２８〜３７のいずれか一項に記載のポリヌクレオチドを含む発現ベクター。
（項目３９）
項目２８〜３７のいずれか一項に記載のポリヌクレオチドを含む組換え細胞。
（項目４０）
項目３８に記載の発現ベクターを含む組換え細胞。
（項目４１）
項目１〜７または２７のいずれか一項に記載のポリペプチド組成物および薬学的に許容
され得るキャリアを含む、医薬組成物。
（項目４２）
項目８〜１３のいずれか一項に記載のポリペプチド組成物を含む医薬組成物。
（項目４３）
項目２８〜３４のいずれか一項に記載のポリヌクレオチドおよび薬学的に許容され得るキャリアを含む、医薬組成物。
（項目４４）
項目３５〜３７のいずれか一項に記載のポリヌクレオチドを含む医薬組成物。
（項目４５）
項目３９または４０に記載の組換え細胞および薬学的に許容され得るキャリアを含む医薬組成物。
（項目４６）
ポリペプチド組成物を産生する方法であって、該ポリペプチドの発現に適した条件下で項目３９または４０に記載の組換え細胞を培養することを含む、方法。
（項目４７）
治療用ポリペプチドを送達する必要のある被験体に治療用ポリペプチドを送達する方法であって、項目１〜１３または項目２７に記載のポリペプチド組成物のいずれか１つを該被験体に投与することを含む、方法。
（項目４８）
治療用ポリペプチドを送達する必要のある被験体に治療用ポリペプチドを送達する方法であって、
ａ）配列番号４のアミノ酸配列を含む第１のペプチド、
ｂ）配列番号６のアミノ酸配列を含む第２のペプチド、ならびに
ｃ）該第１のペプチドと該第２のペプチドとの間に配置される配列番号１のアミノ酸配列の１個以上のシーケンシャルリピートを含むリンカー
を含むポリペプチド組成物を該被験体に投与することを含む、方法。
（項目４９）
前記リンカーが、配列番号１の３’末端にアミノ酸配列グリシン  アラニン  プロリン（ＧＡＰ）をさらに含む、項目４８に記載の方法。
（項目５０）
前記リンカーが、配列番号２のアミノ酸配列を含む、項目４８に記載の方法。
（項目５１）
前記リンカーの１個以上のアラニン残基が、１個以上のセリン残基で置換されている、項目４８〜５０のいずれか一項に記載の方法。
（項目５２）
治療用ポリペプチドを送達する必要のある被験体に治療用ポリペプチドを送達する方法であって、項目３８に記載の１つ以上の発現ベクターを該被験体に投与することを含む、方法。
（項目５３）
治療用ポリペプチドを送達する必要のある被験体に治療用ポリペプチドを送達する方法であって、項目３９または４０に記載の１つ以上の組換え細胞を該被験体に投与することを含む、方法。
（項目５４）
リソソーム蓄積症を治療する方法であって、その必要のある被験体に、有効量の、項目４１〜４５に記載の医薬組成物のいずれか１つを投与することを含む、方法。
（項目５５）
前記リソソーム蓄積症が、サンフィリポ症候群である、項目５４に記載の方法。
（項目５６）
サンフィリポ症候群を治療する方法であって、有効量の、項目４２〜４５に記載の医薬組成物のいずれか１つをその必要のある患者に投与することを含む、方法。
（項目５７）
サンフィリポ症候群を治療する方法であって、その必要のある患者に対して、
ａ）配列番号４のアミノ酸配列を含む第１のペプチド、
ｂ）配列番号６のアミノ酸配列を含む第２のペプチド、ならびに
ｃ）該第１のペプチドと該第２のペプチドとの間に配置された配列番号１のアミノ酸配列の１個以上のシーケンシャルリピートを含むリンカー
を含むポリペプチド組成物を含む有効量の医薬組成物を投与することを含む、方法。
（項目５８）
前記リンカーが、配列番号１の３’末端にアミノ酸配列グリシン  アラニン  プロリン（ＧＡＰ）をさらに含む、項目５７に記載の方法。
（項目５９）
前記リンカーが、配列番号２のアミノ酸配列を含む、項目５７に記載の方法。
（項目６０）
前記リンカーの１個以上のアラニン残基が、１個以上のセリン残基で置換されている、項目５４〜５９のいずれか一項に記載の方法。
（項目６１）
前記医薬組成物が、非経口的に投与される、項目５４〜６０のいずれか一項に記載の方法。
（項目６２）
前記医薬組成物が、経口的に投与される、項目５４〜６０のいずれか一項に記載の方法。