【手続補正書】
【提出日】平成19年9月28日(2007.9.28)
【手続補正１】
【補正対象書類名】特許請求の範囲
【補正対象項目名】全文
【補正方法】変更
【補正の内容】
【特許請求の範囲】
【請求項１】
ＡＡＶキャプシドおよび細胞への送達のための異種分子を含んでなる血清型９のアデノ随伴ウイルス（ＡＡＶ）であって；
該ＡＡＶキャプシドが、配列番号１２３のアミノ酸１ないし７３６の配列のキャプシドに血清学的に関連づけられ、かつ、ＡＡＶ１、ＡＡＶ２、ＡＡＶ３、ＡＡＶ４、ＡＡＶ５、ＡＡＶ６、ＡＡＶ７若しくはＡＡＶ８のいずれのキャプシドタンパク質とも血清学的に異なる、
上記ＡＡＶ。
【請求項２】
ウイルスが配列番号３の核酸配列を有する、請求項１に記載のＡＡＶ。
【請求項３】
ＡＡＶが、ＡＡＶ逆方向末端反復配列および宿主細胞中でのその発現を指図する制御配列に作動可能に連結された宿異種遺伝子を有するミニ遺伝子をさらに含んでなる、請求項１に記載のＡＡＶ。
【請求項４】
（ａ）ｖｐ１キャプシドタンパク質、アミノ酸（ａａ）１ないし７３６、配列番号１２３；
ｖｐ２キャプシドタンパク質、ａａ１３８ないし７３６、配列番号１２３；
ｖｐ３キャプシドタンパク質、ａａ２０３ないし７３６、配列番号１２３；
ａａ１４６ないし１５２；ａａ１８２ないし１８７；ａａ２６２ないし２６４；ａａ２６３ないし２６６；ａａ２６３ないし２６６；ａａ３８１ないし３８３；３８３ないし３８５；ａａ４５０ないし４７４；ａａ４５１ないし４７５；ａａ４９０ないし４９５；ａａ４９１ないし４９６；ａａ５００ないし５０４；ａａ５０１ないし５０５；ａａ５１４ないし５２２；ａａ５３３ないし５５４；ａａ５３４ないし５５５；ａａ５８１ないし５９４；ａａ５８３ないし５９６；ａａ６５８ないし６６７；ａａ６６０ないし６６９；およびａａ７０５ないし７１９；ａａ７０７ないし７２３；
ａａ２４ないし４２、ａａ２５ないし２８；ａａ８１ないし８５；ａａ１３３ないし１６５；ａａ１３４ないし１６５；ａａ１３７ないし１４３；ａａ１５４ないし１５６；ａａ１９４ないし２０８；ａａ２６１ないし２７４；ａａ２６２ないし２７４；ａａ１７１ないし１７３；ａａ１８５ないし１９８；ａａ４１３ないし４１７；ａａ４４９ないし４７８；ａａ４９４ないし５２５；ａａ５３４ないし５７１；ａａ５８１ないし６０１；ａａ６６０ないし６７１；ａａ７０９ないし７２３；ならびに
ａａ１ないし１８４、ａａ１９９ないし２５９；ａａ２７４ないし４４６；ａａ６０３ないし６５９；ａａ６７０ないし７０６；ａａ７２４ないし７３６；ａａ１８５ないし１９８；ａａ２６０ないし２７３；ａａ４４７ないし４７７；ａａ４９５ないし６０２；ａａ６０３ないし６５９；ａａ６６０ないし６６９；ならびにａａ７０７ないし７２３（ここで、アミノ酸番号はＡＡＶ２キャプシド、配列番号４およびＡＡＶ９／ＨＵ．１４、配列番号１２３のキャプシド中の対応する領域のものである）
よりなる群を選択した超可変領域（ＨＶＲ）１から１２を包含するフラグメント若しくはそのより小さいフラグメント
よりなる群から選択されるＡＡＶ９／ＨＵ．１４キャプシドタンパク質若しくはそのフラグメント
よりなる群から選択されるＡＡＶ９／ＨＵ．１４タンパク質若しくはそのフラグメントを含んでなるタンパク質。
【請求項５】
人工的アデノ随伴ウイルス（ＡＡＶ）キャプシドタンパク質であって、請求項３３に記載のＡＡＶ９／ＨＵ．１４キャプシドタンパク質フラグメントの１つ若しくはそれより多くを含んでなる、上記キャプシドタンパク質。
【請求項６】
請求項５に記載の人工的キャプシドを含んでなる組換えアデノ随伴ウイルス（ＡＡＶ）。
【請求項７】
請求項５に記載のタンパク質をコードする核酸配列を含んでなる分子。
【請求項８】
ＡＡＶキャプシドを含んでなる組換えＡＡＶの生成方法であって、（ａ）アデノ随伴ウイルス（ＡＡＶ）キャプシドタンパク質をコードする分子；（ｂ）機能的ｒｅｐ遺伝子；（ｃ）ＡＡＶの逆方向末端反復配列（ＩＴＲ）および導入遺伝子を含んでなるミニ遺伝子；ならびに（ｄ）該ミニ遺伝子のＡＡＶキャプシドタンパク質中へのパッケージングを可能にするのに十分なヘルパー機能を含有する宿主細胞を培養する段階を含んでなり、前記宿主細胞は請求項７に記載の分子であって、該核酸配列がｖｐ１、ｎｔ１ないし２２１１；ｖｐ２、ｎｔ２５３２ないし２２１１；およびｖｐ３、ｎｔ２７３０ないし２２１１；（ここで、該ヌクレオチド番号はＡＡＶ９／ＨＵ．１４、配列番号３のものである）よりなる群から選択される分子を含んでなる、上記方法。
【請求項９】
請求項１〜３のいずれか一項に記載のアデノ随伴ウイルスでトランスフェクトした宿主細胞。
【請求項１０】
請求項４に記載の分子でトランスフェクトした宿主細胞。
【請求項１１】
請求項１〜３のいずれか一項に記載のＡＡＶおよび生理学的に適合性の担体を含んでなる組成物。
【請求項１２】
請求項７に記載の分子および生理学的に適合性の担体を含んでなる組成物。
【請求項１３】
細胞への導入遺伝子の送達方法であって、前記方法が、細胞を請求項１〜３のいずれか一項に記載のＡＡＶと接触させる段階を含んでなり、前記ｒＡＡＶが導入遺伝子を含んでなる、上記方法。
【請求項１４】
少なくとも３種のアデノ随伴ウイルス（ＡＡＶ）メンバーを含んでなるＡＡＶ同源系統群であって、前記ＡＡＶ同源系統群の各メンバーが、ネイバー−ジョイニング  ヒューリスティック（Ｎｅｉｇｈｂｏｒ−Ｊｏｉｎｉｎｇ  ｈｅｕｒｉｓｔｉｃ）で決定した場合に、１０００個の単離物当り少なくとも７５％のブーツストラップ（ｂｏｏｔｓｔｒａｐ）値および０．０５を超えないポアソン補正距離測定値により系統分類学的に関連づけられる、上記同源系統群。
【請求項１５】
ＡＡＶ８および少なくとも２つの付加的なＡＡＶメンバーを含んでなるアデノ随伴ウイルス（ＡＡＶ）同源系統群Ｅであって、ネイバー−ジョイニング  ヒューリスティックを用いて決定した場合に、１０００個の単離物あたり少なくとも７５％のブーツストラップ値および０．０５を超えないポアソン補正距離測定値により前記ＡＡＶ同源系統群の各メンバー。
【請求項１６】
請求項１５に記載の同源系統群Ｅの１つのＡＡＶ、但し、前記同源系統群のＡＡＶのいずれもＡＡＶ８のキャプシド、４３．１／ｒｈ．２；ｒｈ．４；ｒｈ．８；４４．２／ｒｈ．１０；ｒｈ．２５；２９．３／ｂｂ．１；若しくは２９．５／ｂｂ．２を含まない、上記ＡＡＶ。
【請求項１７】
ＡＡＶ７および少なくとも２種の付加的なＡＡＶメンバーを含んでなるアデノ随伴ウイルス（ＡＡＶ）同源系統群Ｄであって、前記ＡＡＶ同源系統群の各メンバーが、ネイバー−ジョイニング  ヒューリスティックを用いて決定した場合に、１０００個の単離物あたり少なくとも７５％のブーツストラップ値および０．０５を超えないポアソン補正距離測定値により系統分類学的に関連づけられる、上記ＡＡＶ同源系統群Ｄ。
【請求項１８】
請求項１７に記載のＡＡＶ同源系統群Ｄの１つのＡＡＶ、但し、前記同源系統群のＡＡＶのいずれも、ＡＡＶ７のキャプシド  配列番号１８０および１８１；ＡＡＶ７；ｃｙ．２；ｃｙ．３；ｃｙ．４；ｃｙ．５；ｃｙ．６；ｒｈ．１３；ｒｈ．３７；ｒｈ．３６；ｒｈ．３５を含まない、上記ＡＡＶ。
【請求項１９】
ＡＡＶ２および少なくとも２つの付加的なＡＡＶメンバーを含んでなるアデノ随伴ウイルス（ＡＡＶ）同源系統群Ｂであって、前記ＡＡＶ同源系統群の各メンバーが、ネイバー−ジョイニング  ヒューリスティックを用いて決定した場合に、１０００個の単離物あたり少なくとも７５％のブーツストラップ値および０．０５を超えないポアソン補正距離測定値により系統分類学的に関連づけられる、上記のＡＡＶ同源系統群Ｂ。
【請求項２０】
請求項１９に記載のＡＡＶ同源系統群Ｂの１メンバーＡＡＶ、但し、前記同源系統群のＡＡＶのいずれもＡＡＶ２のキャプシドを含まない、上記の１メンバーＡＡＶ。
【請求項２１】
ＡＡＶ１、ＡＡＶ６および少なくとも１つの付加的なメンバーＡＡＶを含んでなるアデノ随伴ウイルス（ＡＡＶ）同源系統群Ａであって、前記ＡＡＶ同源系統群の各メンバーが、ネイバー−ジョイニング  ヒューリスティックを用いて決定した場合に、１０００個の単離物あたり少なくとも７５％のブーツストラップ値および０．０５を超えないポアソン補正距離測定値により系統分類学的に関連づけられる、上記ＡＡＶ同源系統群Ａ。
【請求項２２】
請求項２１に記載のＡＡＶ同源系統群Ａであって、少なくともＡＡＶ、すなわちＡＡＶ１；ＡＡＶ６；１２８．１／ｈｕ．４３；改変ｈｕ．４３（配列番号２３６）；１２８．３／ｈｕ．４４（配列番号８１および１５８）；ｈｕ．４６（配列番号８２および１５９）；改変ｈｕ．４６（配列番号２２４）；ならびに１３０．４／ｈｕ．４８（配列番号７８および１５７）を含んでなるＡＡＶ同源系統群Ａの１メンバーＡＡＶ、但し、前記同源系統群のＡＡＶのいずれもＡＡＶ１若しくはＡＡＶ６のキャプシドを含まない、上記１メンバーＡＡＶ。
【請求項２３】
Ａ３．１／ｃｈ．５；Ｈ−６／ｈｕ．４；Ｈ−２／ｈｕ．２および少なくとも１種のさらなるメンバーＡＡＶを含んでなるアデノ随伴ウイルス（ＡＡＶ）同源系統群Ｃであって、前記ＡＡＶ同源系統群の各メンバーが、ネイバー−ジョイニング  ヒューリスティックを用いて決定した場合に、１０００個の単離物あたり少なくとも７５％のブーツストラップ値および０．０５を超えないポアソン補正距離測定値により系統分類学的に関連づけられる、上記ＡＡＶ同源系統群Ｃ。
【請求項２４】
請求項２３に記載の同源系統群Ｃの１メンバーＡＡＶであって、但し、前記同源系統群のＡＡＶのいずれも、Ａ３．１／ｃｈ．５；Ｈ−６／ｈｕ．４；若しくはＨ−２／ｈｕ．２のキャプシドを含まない、上記１メンバーＡＡＶ。
【請求項２５】
ＡＡＶ９および少なくともさらに２つのメンバーＡＡＶを含んでなるアデノ随伴ウイルス（ＡＡＶ）同源系統群Ｆであって、前記ＡＡＶ同源系統群の各メンバーが、ネイバー−ジョイニング  ヒューリスティックを用いて決定した場合に、１０００個の単離物あたり少なくとも７５％のブーツストラップ値および０．０５を超えないポアソン補正距離測定値により系統分類学的に関連づけられる、上記ＡＡＶ同源系統群Ｆ。
【請求項２６】
請求項２５に記載のＡＡＶ同源系統群Ｆの１メンバーＡＡＶ。
【請求項２７】
天然に存在しないアデノ随伴ウイルス（ＡＡＶ）であって、
同源系統群Ｅからの３０．１０／ｐｉ．１（配列番号９３）、３０．１２／ｐｉ．２（配列番号９５）、３０．１９／ｐｉ．３（配列番号９４）、ＬＧ−４／ｒｈ．３８（配列番号８６）；ＬＧ−１０／ｒｈ．４０（配列番号９２）；Ｎ７２１−８／ｒｈ．４３（配列番号１６３）；１−８／ｒｈ．４９（配列番号１０３）；２−４／ｒｈ．５０（配列番号１０８）；２−５／ｒｈ．５１（配列番号１０４）；３−９／ｒｈ．５２（配列番号９６）；３−１１／ｒｈ．５３（配列番号９７）；５−３／ｒｈ．５７（配列番号１０５）；５−２２／ｒｈ．５８（配列番号５８）；２−３／ｒｈ．６１（配列番号１０７）；４−８／ｒｈ．６４（配列番号９９）；３．１／ｈｕ．６（配列番号８４）；３３．１２／ｈｕ．１７（配列番号８３）；１０６．１／ｈｕ．３７（配列番号８８）；ＬＧ−９／ｈｕ．３９（配列番号１０２）；１１４．３／ｈｕ．４０（配列番号８７）；１２７．２／ｈｕ．４１（配列番号９１）；１２７．５／ｈｕ．４２（配列番号８５）；ｈｕ．６６（配列番号１９７）；改変ｒｈ．２（配列番号２３１）；およびｈｕ．６７（配列番号１９８）；
同源系統群Ｄからの２−１５／ｒｈ．６２（配列番号１１４）；１−７／ｒｈ．４８（配列番号１１５）；４−９／ｒｈ．５４（配列番号１１６）；および４−１９／ｒｈ．５５（配列番号１１７）；改変ｃｙ．５（配列番号２２７）；改変ｒｈ．１３（配列番号２２８）；ならびに改変ｒｈ．３７（配列番号２２９）；同源系統群Ｂからの５２／ｈｕ．１９（配列番号１３３）、５２．１／ｈｕ．２０（配列番号１３４）、５４．５／ｈｕ．２３（配列番号１３７）、５４．２／ｈｕ．２２（配列番号１３８）、５４．７／ｈｕ．２４（配列番号１３６）、５４．１／ｈｕ．２１（配列番号１３５）、５４．４Ｒ／ｈｕ．２７（配列番号１４０）；４６．２／ｈｕ．２８（配列番号１３０）；４６．６／ｈｕ．２９（配列番号１３２）；改変ｈｕ．２９（配列番号２２５）；１７２．１／ｈｕ．６３（配列番号１９５）；１７２．２／ｈｕ．６４（配列番号１９６）；２４．５／ｈｕ．１３（配列番号１２９）；１４５．６／ｈｕ．５６（配列番号１９２）；ｈｕ．５７（配列番号１９３）；１３６．１／ｈｕ．４９（配列番号１８９）；１５６．１／ｈｕ．５８（配列番号１９４）；７２．２／ｈｕ．３４（配列番号１２５）；７２．３／ｈｕ．３５（配列番号１６４）；１２９．１／ｈｕ．４５（配列番号１２７）；１３０．１／ｈｕ．４７（配列番号１２８）；１４０．１／ｈｕ．５１（配列番号１９０）；ならびに１４０．２／ｈｕ．５２（配列番号１９１）；
同源系統群Ａからの１２８．１／ｈｕ．４３（配列番号１６０）；改変ｈｕ．４３（配列番号２３６）；１２８．３／ｈｕ．４４（配列番号１５８）；ｈｕ．４６（配列番号１５９）；改変ｈｕ．４６（配列番号２２４）；および１３０．４／ｈｕ．４８（配列番号１５７）；
同源系統群Ｃからの３．１／ｈｕ．９（配列番号１５５）；１６．８／ｈｕ．１０（配列番号１５６）；１６．１２／ｈｕ．１１（配列番号１５３）；１４５．１／ｈｕ．５３（配列番号１８６）；１４５．６／ｈｕ．５５（配列番号１８７）；１４５．５／ｈｕ．５４（配列番号１８８）；７．３／ｈｕ．７（配列番号１５０）；改変ｈｕ．７（配列番号２２６）；３３．４／ｈｕ．１５（配列番号１４７）；３３．８／ｈｕ．１６（配列番号１４８）；５８．２／ｈｕ．２５（配列番号１４６）；１６１．１０／ｈｕ．６０（配列番号１８４）；Ｈ−５／ｈｕ．３（配列番号１４５）；Ｈ−１／ｈｕ．１（配列番号１４４）；ｈｕ．１８（配列番号５２および１４９）；ならびに１６１．６／ｈｕ．６１（配列番号１８５）；
同源系統群Ｆからのｈｕ．３１（配列番号１２１）およびｈｕ．３２（配列番号１２２）；ならびに
ｒｈ．５９（配列番号１１０）およびｒｈ．６０（配列番号１２０）；
若しくはそれらの独特の機能的フラグメント
よりなる群から選択されるアミノ酸配列を有するＡＡＶキャプシドを含んでなる、上記ＡＡＶ。
【請求項２８】
人工的アデノ随伴ウイルス（ＡＡＶ）キャプシドタンパク質であって、請求項２７に記載のＡＡＶキャプシドタンパク質フラグメントであって、
ａａ１４６ないし１５２；ａａ１８２ないし１８７；ａａ２６２ないし２６４；ａａ２６３ないし２６６；ａａ２６３ないし２６６；ａａ３８１ないし３８３；３８３ないし３８５；ａａ４５０ないし４７４；ａａ４５１ないし４７５；ａａ４９０ないし４９５；ａａ４９１ないし４９６；ａａ５００ないし５０４；ａａ５０１ないし５０５；ａａ５１４ないし５２２；ａａ５３３ないし５５４；ａａ５３４ないし５５５；ａａ５８１ないし５９４；ａａ５８３ないし５９６；ａａ６５８ないし６６７；ａａ６６０ないし６６９；およびａａ７０５ないし７１９；ａａ７０７ないし７２３；
ａａ２４ないし４２、ａａ２５ないし２８；ａａ８１ないし８５；ａａ１３３ないし１６５；ａａ１３４ないし１６５；ａａ１３７ないし１４３；ａａ１５４ないし１５６；ａａ１９４ないし２０８；ａａ２６１ないし２７４；ａａ２６２ないし２７４；ａａ１７１ないし１７３；ａａ１８５ないし１９８；ａａ４１３ないし４１７；ａａ４４９ないし４７８；ａａ４９４ないし５２５；ａａ５３４ないし５７１；ａａ５８１ないし６０１；ａａ６６０ないし６７１；ａａ７０９ないし７２３；ならびに
ａａ１ないし１８４、ａａ１９９ないし２５９；ａａ２７４ないし４４６；ａａ６０３ないし６５９；ａａ６７０ないし７０６；ａａ７２４ないし７３６；ａａ１８５ないし１９８；ａａ２６０ないし２７３；ａａ４４７ないし４７７；ａａ４９５ないし６０２；ａａ６０３ないし６５９；ａａ６６０ないし６６９；ならびにａａ７０７ないし７２３
よりなる群を選択した超可変領域（ＨＶＲ）１から１２を包含するフラグメント若しくはそのより小さいフラグメント、よりなる群から選択され、
ここで、アミノ酸番号は、ＡＡＶ２キャプシド、配列番号４、ならびに、同源系統群Ｅからの３０．１０／ｐｉ．１（配列番号９３）、３０．１２／ｐｉ．２（配列番号９５）、３０．１９／ｐｉ．３（配列番号９４）、ＬＧ−４／ｒｈ．３８（配列番号８６）；ＬＧ−１０／ｒｈ．４０（配列番号９２）；Ｎ７２１−８／ｒｈ．４３（配列番号１６３）；１−８／ｒｈ．４９（配列番号１０３）；２−４／ｒｈ．５０（配列番号１０８）；２−５／ｒｈ．５１（配列番号１０４）；３−９／ｒｈ．５２（配列番号９６）；３−１１／ｒｈ．５３（配列番号９７）；５−３／ｒｈ．５７（配列番号１０５）；５−２２／ｒｈ．５８（配列番号５８）；改変ｒｈ．５８（配列番号２３２）；２−３／ｒｈ．６１（配列番号１０７）；４−８／ｒｈ．６４（配列番号９９）；改変ｒｈ．６４（配列番号２３３）；３．１／ｈｕ．６（配列番号８４）；３３．１２／ｈｕ．１７（配列番号８３）；１０６．１／ｈｕ．３７（配列番号８８）；ＬＧ−９／ｈｕ．３９（配列番号１０２）；１１４．３／ｈｕ．４０（配列番号８７）；１２７．２／ｈｕ．４１（配列番号９１）；１２７．５／ｈｕ．４２（配列番号８５）；ｈｕ．６６（配列番号１９７）；改変ｒｈ．２（配列番号２３１）；およびｈｕ．６７（配列番号１９８）；同源系統群Ｄからの２−１５／ｒｈ．６２（配列番号１１４）；１−７／ｒｈ．４８（配列番号１１５）；４−９／ｒｈ．５４（配列番号１１６）；および４−１９／ｒｈ．５５（配列番号１１７）；改変ｃｙ．５（配列番号２２７）；改変ｒｈ．１３（配列番号２２８）；ならびに改変ｒｈ．３７（配列番号２２９）；同源系統群Ｂからの５２／ｈｕ．１９（配列番号１３３）、５２．１／ｈｕ．２０（配列番号１３４）、５４．５／ｈｕ．２３（配列番号１３７）、５４．２／ｈｕ．２２（配列番号１３８）、５４．７／ｈｕ．２４（配列番号１３６）、５４．１／ｈｕ．２１（配列番号１３５）、５４．４Ｒ／ｈｕ．２７（配列番号１４０）；４６．２／ｈｕ．２８（配列番号１３０）；４６．６／ｈｕ．２９（配列番号１３２）；改変ｈｕ．２９（配列番号２２５）；１７２．１／ｈｕ．６３（配列番号１９５）；１７２．２／ｈｕ．６４（配列番号１９６）；２４．５／ｈｕ．１３（配列番号１２９）；１４５．６／ｈｕ．５６（配列番号１９２）；ｈｕ．５７（配列番号１９３）；１３６．１／ｈｕ．４９（配列番号１８９）；１５６．１／ｈｕ．５８（配列番号１９４）；７２．２／ｈｕ．３４（配列番号１２５）；７２．３／ｈｕ．３５（配列番号１６４）；１２９．１／ｈｕ．４５（配列番号１２７）；１３０．１／ｈｕ．４７（配列番号１２８）；１４０．１／ｈｕ．５１（配列番号１９０）；ならびに１４０．２／ｈｕ．５２（配列番号１９１）；同源系統群Ａからの１２８．１／ｈｕ．４３（配列番号１６０）；改変ｈｕ．４３（配列番号２３６）；１２８．３／ｈｕ．４４（配列番号１５８）；ｈｕ．４６（配列番号１５９）；改変ｈｕ．４６（配列番号２２４）；および１３０．４／ｈｕ．４８（配列番号１５７）；同源系統群Ｃからの３．１／ｈｕ．９（配列番号１５５）；１６．８／ｈｕ．１０（配列番号１５６）；１６．１２／ｈｕ．１１（配列番号１５３）；１４５．１／ｈｕ．５３（配列番号１８６）；１４５．６／ｈｕ．５５（配列番号１８７）；１４５．５／ｈｕ．５４（配列番号１８８）；７．３／ｈｕ．７（配列番号１５０）；改変ｈｕ．７（［配列番号２２６）；３３．４／ｈｕ．１５（配列番号１４７）；３３．８／ｈｕ．１６（配列番号１４８）；５８．２／ｈｕ．２５（配列番号１４６）；１６１．１０／ｈｕ．６０（配列番号１８４）；Ｈ−５／ｈｕ．３（配列番号１４５）；Ｈ−１／ｈｕ．１（配列番号１４４）；ｈｕ．１８（配列番号１４９）ならびに１６１．６／ｈｕ．６１（配列番号１８５）；同源系統群Ｆからのｈｕ．３１（配列番号１２１）およびｈｕ．３２（配列番号１２２）；ならびにｒｈ．５９（配列番号１１０）およびｒｈ．６０（配列番号１２０）のキャプシドの対応する領域のものである、フラグメントの１つ若しくはそれより多くを含んでなる、上記キャプシドタンパク質。
【請求項２９】
請求項２８に記載の人工的キャプシドタンパク質を含んでなる組換えアデノ随伴ウイルス（ＡＡＶ）。
【請求項３０】
ＡＡＶキャプシドタンパク質をコードする異種核酸配列を含んでなる分子であって、前記核酸配列が：
同源系統群Ｅからの３０．１０／ｐｉ．１（配列番号２８）、３０．１２／ｐｉ．２（配列番号３０）、３０．１９／ｐｉ．３（配列番号２９）、ＬＧ−４／ｒｈ．３８（配列番号７）；ＬＧ−１０／ｒｈ．４０（配列番号１４）；Ｎ７２１−８／ｒｈ．４３（配列番号４３；１−８／ｒｈ．４９（配列番号２５）；２−４／ｒｈ．５０（配列番号２３）；２−５／ｒｈ．５１（配列番号２２）；３−９／ｒｈ．５２（配列番号１８）；３−１１／ｒｈ．５３（配列番号１７）；５−３／ｒｈ．５７（配列番号２６）；５−２２／ｒｈ．５８（配列番号２７）；改変ｒｈ．５８（配列番号２３２）；２−３／ｒｈ．６１（配列番号２１）；４−８／ｒｈ．６４（配列番号１５）；３．１／ｈｕ．６（配列番号５）；３３．１２／ｈｕ．１７（配列番号４）；１０６．１／ｈｕ．３７（配列番号１０）；ＬＧ−９／ｈｕ．３９（配列番号２４）；１１４．３／ｈｕ．４０（配列番号１１）；１２７．２／ｈｕ．４１（配列番号６）；１２７．５／ｈｕ．４２（配列番号８）；ｈｕ．６６（配列番号１７３）；改変ｒｈ．２（配列番号２３１）；およびｈｕ．６７（配列番号１７４）；
同源系統群Ｄからの２−１５／ｒｈ．６２（配列番号３３）；１−７／ｒｈ．４８（配列番号３２）；４−９／ｒｈ．５４（配列番号４０）；および４−１９／ｒｈ．５５（配列番号３７および１１７）；改変ｃｙ．５（配列番号２２７）；改変ｒｈ．１３（配列番号２２８）；ならびに改変ｒｈ．３７（配列番号２２９）；
同源系統群Ｂからの５２／ｈｕ．１９（配列番号６２および１３３）、５２．１／ｈｕ．２０（配列番号６３および１３４）、５４．５／ｈｕ．２３（配列番号６０）、５４．２／ｈｕ．２２（配列番号６７）、５４．７／ｈｕ．２４（配列番号６６）、５４．１／ｈｕ．２１（配列番号６５）、５４．４Ｒ／ｈｕ．２７（配列番号６４）；４６．２／ｈｕ．２８（配列番号６８）；４６．６／ｈｕ．２９（配列番号６９）；改変ｈｕ．２９（配列番号２２５）；
同源系統群Ａからの１２８．１／ｈｕ．４３（配列番号８０）；１２８．３／ｈｕ．４４（配列番号８１）；ｈｕ．４６（配列番号８２）；および１３０．４／ｈｕ．４８（配列番号７８）；
同源系統群Ｃからの３．１／ｈｕ．９（配列番号５８）；１６．８／ｈｕ．１０（配列番号５６）；１６．１２／ｈｕ．１１（配列番号５７）；１４５．１／ｈｕ．５３（配列番号１７６）；１４５．６／ｈｕ．５５（配列番号１７８）；１４５．５／ｈｕ．５４（配列番号１７７）；７．３／ｈｕ．７（配列番号５５）；改変ｈｕ．７（配列番号２２６）；３３．４／ｈｕ．１５（配列番号５０）；３３．８／ｈｕ．１６（配列番号５１）；５８．２／ｈｕ．２５（配列番号４９）；１６１．１０／ｈｕ．６０（配列番号１７０）；Ｈ−５／ｈｕ．３（配列番号４４）；ｈｕ．１８（配列番号１４９）；Ｈ−１／ｈｕ．１（配列番号４６）；ならびに１６１．６／ｈｕ．６１（配列番号１７４）；
同源系統群Ｆからのｈｕ．１４／ＡＡＶ９（配列番号３）、ｈｕ．３１（配列番号１）およびｈｕ．３２（配列番号２）；
ｒｈ．５９（配列番号４９）およびｒｈ．６０（配列番号３１）；
若しくはそれらの独特の機能的フラグメント
よりなる群から選択される、上記分子。
【請求項３１】
ＡＡＶキャプシドを含んでなる組換えＡＡＶの生成方法であって、（ａ）アデノ随伴ウイルス（ＡＡＶ）キャプシドタンパク質をコードする分子；（ｂ）機能的ｒｅｐ遺伝子；（ｃ）ＡＡＶ逆方向末端反復配列（ＩＴＲ）および導入遺伝子を含んでなるミニ遺伝子；ならびに（ｄ）該ミニ遺伝子のＡＡＶキャプシドタンパク質中へのパッケージングを可能にするのに十分なヘルパー機能を含有する宿主細胞を培養する段階を含んでなり、前記宿主細胞が請求項３０に記載の分子を含んでなる、上記方法。
【請求項３２】
請求項１〜３のいずれか一項に記載のアデノ随伴ウイルスでトランスフェクトした宿主細胞。
【請求項３３】
請求項３０に記載の分子でトランスフェクトした宿主細胞。
【請求項３４】
請求項２７に記載のＡＡＶであって、該フラグメントが、
ａａ１４６ないし１５２；ａａ１８２ないし１８７；ａａ２６２ないし２６４；ａａ２６３ないし２６６；ａａ２６３ないし２６６；ａａ３８１ないし３８３；３８３ないし３８５；ａａ４５０ないし４７４；ａａ４５１ないし４７５；ａａ４９０ないし４９５；ａａ４９１ないし４９６；ａａ５００ないし５０４；ａａ５０１ないし５０５；ａａ５１４ないし５２２；ａａ５３３ないし５５４；ａａ５３４ないし５５５；ａａ５８１ないし５９４；ａａ５８３ないし５９６；ａａ６５８ないし６６７；ａａ６６０ないし６６９；およびａａ７０５ないし７１９；ａａ７０７ないし７２３；
ａａ２４ないし４２、ａａ２５ないし２８；ａａ８１ないし８５；ａａ１３３ないし１６５；ａａ１３４ないし１６５；ａａ１３７ないし１４３；ａａ１５４ないし１５６；ａａ１９４ないし２０８；ａａ２６１ないし２７４；ａａ２６２ないし２７４；ａａ１７１ないし１７３；ａａ１８５ないし１９８；ａａ４１３ないし４１７；ａａ４４９ないし４７８；ａａ４９４ないし５２５；ａａ５３４ないし５７１；ａａ５８１ないし６０１；ａａ６６０ないし６７１；ａａ７０９ないし７２３；ならびに
ａａ１ないし１８４、ａａ１９９ないし２５９；ａａ２７４ないし４４６；ａａ６０３ないし６５９；ａａ６７０ないし７０６；ａａ７２４ないし７３６；ａａ１８５ないし１９８；ａａ２６０ないし２７３；ａａ４４７ないし４７７；ａａ４９５ないし６０２；ａａ６０３ないし６５９；ａａ６６０ないし６６９；ならびにａａ７０７ないし７２３
よりなる群を選択した超可変領域（ＨＶＲ）１から１２を包含するフラグメント若しくはそのより小さいフラグメント、よりなる群から選択され、
ここで、アミノ酸番号は、ＡＡＶ２キャプシド、配列番号４、ならびに、同源系統群Ｅからの３０．１０／ｐｉ．１（配列番号９３）、３０．１２／ｐｉ．２（配列番号９５）、３０．１９／ｐｉ．３（配列番号９４）、ＬＧ−４／ｒｈ．３８（配列番号８６）；ＬＧ−１０／ｒｈ．４０（配列番号９２）；Ｎ７２１−８／ｒｈ．４３（配列番号１６３）；１−８／ｒｈ．４９（配列番号１０３）；２−４／ｒｈ．５０（配列番号１０８）；２−５／ｒｈ．５１（配列番号１０４）；３−９／ｒｈ．５２（配列番号９６）；３−１１／ｒｈ．５３（配列番号９７）；５−３／ｒｈ．５７（配列番号１０５）；５−２２／ｒｈ．５８（配列番号５８）；改変ｒｈ．５８（配列番号２３２）；２−３／ｒｈ．６１（配列番号１０７）；４−８／ｒｈ．６４（配列番号９９）；改変ｒｈ．６４（配列番号２３３）；３．１／ｈｕ．６（配列番号８４）；３３．１２／ｈｕ．１７（配列番号８３）；１０６．１／ｈｕ．３７（配列番号８８）；ＬＧ−９／ｈｕ．３９（配列番号１０２）；１１４．３／ｈｕ．４０（配列番号８７）；１２７．２／ｈｕ．４１（配列番号９１）；１２７．５／ｈｕ．４２（配列番号８５）；ｈｕ．６６（配列番号１９７）；改変ｒｈ．２（配列番号２３１）；およびｈｕ．６７（配列番号１９８）；同源系統群Ｄからの２−１５／ｒｈ．６２（配列番号１１４）；１−７／ｒｈ．４８（配列番号１１５）；４−９／ｒｈ．５４（配列番号１１６）；および４−１９／ｒｈ．５５（配列番号１１７）；改変ｃｙ．５（配列番号２２７）；改変ｒｈ．１３（配列番号２２８）；ならびに改変ｒｈ．３７（配列番号２２９）；同源系統群Ｂからの５２／ｈｕ．１９（配列番号１３３）、５２．１／ｈｕ．２０（配列番号１３４）、５４．５／ｈｕ．２３（配列番号１３７）、５４．２／ｈｕ．２２（配列番号１３８）、５４．７／ｈｕ．２４（配列番号１３６）、５４．１／ｈｕ．２１（配列番号１３５）、５４．４Ｒ／ｈｕ．２７（配列番号１４０）；４６．２／ｈｕ．２８（配列番号１３０）；４６．６／ｈｕ．２９（配列番号１３２）；改変ｈｕ．２９（配列番号２２５）；１７２．１／ｈｕ．６３（配列番号１９５）；１７２．２／ｈｕ．６４（配列番号１９６）；２４．５／ｈｕ．１３（配列番号１２９）；１４５．６／ｈｕ．５６（配列番号１９２）；ｈｕ．５７（配列番号１９３）；１３６．１／ｈｕ．４９（配列番号１８９）；１５６．１／ｈｕ．５８（配列番号１９４）；７２．２／ｈｕ．３４（配列番号１２５）；７２．３／ｈｕ．３５（配列番号１６４）；１２９．１／ｈｕ．４５（配列番号１２７）；１３０．１／ｈｕ．４７（配列番号１２８）；１４０．１／ｈｕ．５１（配列番号１９０）；ならびに１４０．２／ｈｕ．５２（配列番号１９１）；同源系統群Ａからの１２８．１／ｈｕ．４３（配列番号１６０）；改変ｈｕ．４３（配列番号２３６）；１２８．３／ｈｕ．４４（配列番号１５８）；ｈｕ．４６（配列番号１５９）；改変ｈｕ．４６（配列番号２２４）；および１３０．４／ｈｕ．４８（配列番号１５７）；同源系統群Ｃからの３．１／ｈｕ．９（配列番号１５５）；１６．８／ｈｕ．１０（配列番号１５６）；１６．１２／ｈｕ．１１（配列番号１５３）；１４５．１／ｈｕ．５３（配列番号１８６）；１４５．６／ｈｕ．５５（配列番号１８７）；１４５．５／ｈｕ．５４（配列番号１８８）；７．３／ｈｕ．７（配列番号１５０）；改変ｈｕ．７（［配列番号２２６）；３３．４／ｈｕ．１５（配列番号１４７）；３３．８／ｈｕ．１６（配列番号１４８）；５８．２／ｈｕ．２５（配列番号１４６）；１６１．１０／ｈｕ．６０（配列番号１８４）；Ｈ−５／ｈｕ．３（配列番号１４５）；Ｈ−１／ｈｕ．１（配列番号１４４）；ｈｕ．１８（配列番号１４９）ならびに１６１．６／ｈｕ．６１（配列番号１８５）；同源系統群Ｆからのｈｕ．３１（配列番号１２１）およびｈｕ．３２（配列番号１２２）；ならびにｒｈ．５９（配列番号１１０）およびｒｈ．６０（配列番号１２０）のキャプシドの対応する領域のものであるＡＡＶ、および生理学的に適合性の担体を含んでなる組成物。
【請求項３５】
請求項２９に記載の分子および生理学的に適合性の担体を含んでなる組成物。
【請求項３６】
細胞への導入遺伝子の送達方法であって、前記方法が、請求項２７に記載のＡＡＶであって、該フラグメントが、
ａａ１４６ないし１５２；ａａ１８２ないし１８７；ａａ２６２ないし２６４；ａａ２６３ないし２６６；ａａ２６３ないし２６６；ａａ３８１ないし３８３；３８３ないし３８５；ａａ４５０ないし４７４；ａａ４５１ないし４７５；ａａ４９０ないし４９５；ａａ４９１ないし４９６；ａａ５００ないし５０４；ａａ５０１ないし５０５；ａａ５１４ないし５２２；ａａ５３３ないし５５４；ａａ５３４ないし５５５；ａａ５８１ないし５９４；ａａ５８３ないし５９６；ａａ６５８ないし６６７；ａａ６６０ないし６６９；およびａａ７０５ないし７１９；ａａ７０７ないし７２３；
ａａ２４ないし４２、ａａ２５ないし２８；ａａ８１ないし８５；ａａ１３３ないし１６５；ａａ１３４ないし１６５；ａａ１３７ないし１４３；ａａ１５４ないし１５６；ａａ１９４ないし２０８；ａａ２６１ないし２７４；ａａ２６２ないし２７４；ａａ１７１ないし１７３；ａａ１８５ないし１９８；ａａ４１３ないし４１７；ａａ４４９ないし４７８；ａａ４９４ないし５２５；ａａ５３４ないし５７１；ａａ５８１ないし６０１；ａａ６６０ないし６７１；ａａ７０９ないし７２３；ならびに
ａａ１ないし１８４、ａａ１９９ないし２５９；ａａ２７４ないし４４６；ａａ６０３ないし６５９；ａａ６７０ないし７０６；ａａ７２４ないし７３６；ａａ１８５ないし１９８；ａａ２６０ないし２７３；ａａ４４７ないし４７７；ａａ４９５ないし６０２；ａａ６０３ないし６５９；ａａ６６０ないし６６９；ならびにａａ７０７ないし７２３
よりなる群を選択した超可変領域（ＨＶＲ）１から１２を包含するフラグメント若しくはそのより小さいフラグメント、よりなる群から選択され、
ここで、アミノ酸番号は、ＡＡＶ２キャプシド、配列番号４、ならびに、同源系統群Ｅからの３０．１０／ｐｉ．１（配列番号９３）、３０．１２／ｐｉ．２（配列番号９５）、３０．１９／ｐｉ．３（配列番号９４）、ＬＧ−４／ｒｈ．３８（配列番号８６）；ＬＧ−１０／ｒｈ．４０（配列番号９２）；Ｎ７２１−８／ｒｈ．４３（配列番号１６３）；１−８／ｒｈ．４９（配列番号１０３）；２−４／ｒｈ．５０（配列番号１０８）；２−５／ｒｈ．５１（配列番号１０４）；３−９／ｒｈ．５２（配列番号９６）；３−１１／ｒｈ．５３（配列番号９７）；５−３／ｒｈ．５７（配列番号１０５）；５−２２／ｒｈ．５８（配列番号５８）；改変ｒｈ．５８（配列番号２３２）；２−３／ｒｈ．６１（配列番号１０７）；４−８／ｒｈ．６４（配列番号９９）；改変ｒｈ．６４（配列番号２３３）；３．１／ｈｕ．６（配列番号８４）；３３．１２／ｈｕ．１７（配列番号８３）；１０６．１／ｈｕ．３７（配列番号８８）；ＬＧ−９／ｈｕ．３９（配列番号１０２）；１１４．３／ｈｕ．４０（配列番号８７）；１２７．２／ｈｕ．４１（配列番号９１）；１２７．５／ｈｕ．４２（配列番号８５）；ｈｕ．６６（配列番号１９７）；改変ｒｈ．２（配列番号２３１）；およびｈｕ．６７（配列番号１９８）；同源系統群Ｄからの２−１５／ｒｈ．６２（配列番号１１４）；１−７／ｒｈ．４８（配列番号１１５）；４−９／ｒｈ．５４（配列番号１１６）；および４−１９／ｒｈ．５５（配列番号１１７）；改変ｃｙ．５（配列番号２２７）；改変ｒｈ．１３（配列番号２２８）；ならびに改変ｒｈ．３７（配列番号２２９）；同源系統群Ｂからの５２／ｈｕ．１９（配列番号１３３）、５２．１／ｈｕ．２０（配列番号１３４）、５４．５／ｈｕ．２３（配列番号１３７）、５４．２／ｈｕ．２２（配列番号１３８）、５４．７／ｈｕ．２４（配列番号１３６）、５４．１／ｈｕ．２１（配列番号１３５）、５４．４Ｒ／ｈｕ．２７（配列番号１４０）；４６．２／ｈｕ．２８（配列番号１３０）；４６．６／ｈｕ．２９（配列番号１３２）；改変ｈｕ．２９（配列番号２２５）；１７２．１／ｈｕ．６３（配列番号１９５）；１７２．２／ｈｕ．６４（配列番号１９６）；２４．５／ｈｕ．１３（配列番号１２９）；１４５．６／ｈｕ．５６（配列番号１９２）；ｈｕ．５７（配列番号１９３）；１３６．１／ｈｕ．４９（配列番号１８９）；１５６．１／ｈｕ．５８（配列番号１９４）；７２．２／ｈｕ．３４（配列番号１２５）；７２．３／ｈｕ．３５（配列番号１６４）；１２９．１／ｈｕ．４５（配列番号１２７）；１３０．１／ｈｕ．４７（配列番号１２８）；１４０．１／ｈｕ．５１（配列番号１９０）；ならびに１４０．２／ｈｕ．５２（配列番号１９１）；同源系統群Ａからの１２８．１／ｈｕ．４３（配列番号１６０）；改変ｈｕ．４３（配列番号２３６）；１２８．３／ｈｕ．４４（配列番号１５８）；ｈｕ．４６（配列番号１５９）；改変ｈｕ．４６（配列番号２２４）；および１３０．４／ｈｕ．４８（配列番号１５７）；同源系統群Ｃからの３．１／ｈｕ．９（配列番号１５５）；１６．８／ｈｕ．１０（配列番号１５６）；１６．１２／ｈｕ．１１（配列番号１５３）；１４５．１／ｈｕ．５３（配列番号１８６）；１４５．６／ｈｕ．５５（配列番号１８７）；１４５．５／ｈｕ．５４（配列番号１８８）；７．３／ｈｕ．７（配列番号１５０）；改変ｈｕ．７（［配列番号２２６）；３３．４／ｈｕ．１５（配列番号１４７）；３３．８／ｈｕ．１６（配列番号１４８）；５８．２／ｈｕ．２５（配列番号１４６）；１６１．１０／ｈｕ．６０（配列番号１８４）；Ｈ−５／ｈｕ．３（配列番号１４５）；Ｈ−１／ｈｕ．１（配列番号１４４）；ｈｕ．１８（配列番号１４９）ならびに１６１．６／ｈｕ．６１（配列番号１８５）；同源系統群Ｆからのｈｕ．３１（配列番号１２１）およびｈｕ．３２（配列番号１２２）；ならびにｒｈ．５９（配列番号１１０）およびｒｈ．６０（配列番号１２０）のキャプシドの対応する領域のものであるＡＡＶと細胞を接触させる段階を含んでなり、前記ｒＡＡＶが導入遺伝子を含んでなる、上記方法。
【手続補正２】
【補正対象書類名】明細書
【補正対象項目名】０１７２
【補正方法】変更
【補正の内容】
【０１７２】
本明細書で引用される全部の刊行物は引用することにより本明細書に組み込まれる。本発明はとりわけ好ましい態様について記述した一方、本発明の技術思想から離れることなく改変を行い得ることが認識されるであろう。以下に、本発明の主要な態様または特徴を挙げておく。
１．少なくとも３種のアデノ随伴ウイルス（ＡＡＶ）メンバーを含んでなるＡＡＶ同源系統群であって、前記ＡＡＶ同源系統群の各メンバーが、ネイバー−ジョイニング  ヒューリスティック（Ｎｅｉｇｈｂｏｒ−Ｊｏｉｎｉｎｇ  ｈｅｕｒｉｓｔｉｃ）で決定した場合に、１０００個の単離物当り少なくとも７５％のブーツストラップ（ｂｏｏｔｓｔｒａｐ）値および０．０５を超えないポアソン補正距離測定値により系統分類学的に関連づけられる、上記同源系統群。
２．同源系統群が、１メンバーとしてＡＡＶ８を含んでなる同源系統群Ｅ、１メンバーとしてＡＡＶ７を含んでなる同源系統群Ｄ、１メンバーとしてＡＡＶ９を含んでなる同源系統群Ｆ、１メンバーとしてＡＡＶ２を含んでなる同源系統群Ｂ、および１メンバーとしてＨ２を含んでなる同源系統群Ｃよりなる群から選択される、態様１に記載のＡＡＶ同源系統群。
３．前記ＡＡＶメンバーの１若しくはそれより多くが天然に存在しないＡＡＶである、態様１に記載の同源系統群。
４。  前記ＡＡＶメンバーの２若しくはそれより多くが天然に存在するＡＡＶである、態様１に記載の同源系統群。
５．ＡＡＶ８および少なくとも２つの付加的なＡＡＶメンバーを含んでなるアデノ随伴ウイルス（ＡＡＶ）同源系統群Ｅであって、ネイバー−ジョイニング  ヒューリスティックを用いて決定した場合に、１０００個の単離物あたり少なくとも７５％のブーツストラップ値および０．０５を超えないポアソン補正距離測定値により前記ＡＡＶ同源系統群の各メンバー。
６．前記ＡＡＶメンバーの１若しくはそれより多くが、ＡＡＶ８のキャプシド、配列番号１８３との少なくとも８５％のアミノ酸同一性をもつキャプシドを有する、態様５に記載のＡＡＶ同源系統群Ｅ。
７．前記同源系統群が、少なくともＡＡＶ８  配列番号１８３、４３．１／ｒｈ．２；ｒｈ．４；ｒｈ．８；４４．２／ｒｈ．１０；ｒｈ．２５；２９．３／ｂｂ．１；２９．５／ｂｂ．２；３０．１０／ｐｉ．１（配列番号２８および９３）、３０．１２／ｐｉ．２（配列番号３０および９５）、３０．１９／ｐｉ．３（配列番号２９および９４）、ＬＧ−４／ｒｈ．３８（配列番号７および８６）；ＬＧ−１０／ｒｈ．４０（配列番号１４および９２）；Ｎ７２１−８／ｒｈ．４３（配列番号４３および１６３）；１−８／ｒｈ．４９（配列番号２５および１０３）；２−４／ｒｈ．５０（配列番号２３および１０８）；２−５／ｒｈ．５１（配列番号２２および１０４）；３−９／ｒｈ．５２（配列番号１８および９６）；３−１１／ｒｈ．５３（配列番号１７および９７）；５−３／ｒｈ．５７（配列番号２６および１０５）；５−２２／ｒｈ．５８（配列２７および５８）；改変ｒｈ．５８（配列番号２３２）；２−３／ｒｈ．６１（配列番号２１および１０７）；４−８／ｒｈ．６４（配列番号１５および９９）；改変ｒｈ．６４（配列番号２３３）；３．１／ｈｕ．６（配列番号５および８４）；３３．１２／ｈｕ．１７（配列番号４および８３）；１０６．１／ｈｕ．３７（配列番号１０および８８）；ＬＧ−９／ｈｕ．３９（配列番号２４および１０２）；１１４．３／ｈｕ．４０（配列番号１１および８７）；１２７．２／ｈｕ．４１（配列番号６および９１）；１２７．５／ｈｕ．４２（配列番号８および８５）；ｈｕ．６６（配列番号１７３および１９７）；改変ｒｈ．２（配列番号２３１）；ならびにｈｕ．６７（配列番号１７４および１９８）を含んでなる、態様５に記載のＡＡＶ同源系統群Ｅ。
８．態様５に記載の同源系統群Ｅの１つのＡＡＶ、但し、前記同源系統群のＡＡＶのいずれもＡＡＶ８のキャプシド、４３．１／ｒｈ．２；ｒｈ．４；ｒｈ．８；４４．２／ｒｈ．１０；ｒｈ．２５；２９．３／ｂｂ．１；若しくは２９．５／ｂｂ．２を含まない、上記ＡＡＶ。
９．３０．１０／ｐｉ．１（配列番号２８および９３）、３０．１２／ｐｉ．２（配列番号３０および９５）、３０．１９／ｐｉ．３（配列番号２９および９４）、ＬＧ−４／ｒｈ．３８（配列番号７および８６）；ＬＧ−１０／ｒｈ．４０（配列番号１４および９２）；Ｎ７２１−８／ｒｈ．４３（配列番号４３および１６３）；１−８／ｒｈ．４９（配列番号２５および１０３）；２−４／ｒｈ．５０（配列番号２３および１０８）；２−５／ｒｈ．５１（配列番号２２および１０４）；３−９／ｒｈ．５２（配列番号１８および９６）；３−１１／ｒｈ．５３（配列番号１７および９７）；５−３／ｒｈ．５７（配列番号２６および１０５）；５−２２／ｒｈ．５８（配列番号２７および５８）；改変ｒｈ．５８（配列番号２３２）；２−３／ｒｈ．６１（配列番号２１および１０７）；４−８／ｒｈ．６４（配列番号１５および９９）；改変ｒｈ．６４（配列番号２３３）；３．１／ｈｕ．６（配列番号５および８４）；３３．１２／ｈｕ．１７（配列番号４および８３）；１０６．１／ｈｕ．３７（配列番号１０および８８）；ＬＧ−９／ｈｕ．３９（配列番号２４および１０２）；１１４．３／ｈｕ．４０（配列番号１１および８７）；１２７．２／ｈｕ．４１（配列番号６および９１）；１２７．５／ｈｕ．４２（配列番号８および８５）；ｈｕ．６６（配列番号１７３および１９７）；改変ｒｈ．２（配列番号２３１）；ならびにｈｕ．６７（配列番号１７４および１９８）よりなる群から選択される、態様８に記載のＡＡＶ。
１０．ＡＡＶ７および少なくとも２種の付加的なＡＡＶメンバーを含んでなるアデノ随伴ウイルス（ＡＡＶ）同源系統群Ｄであって、前記ＡＡＶ同源系統群の各メンバーが、ネイバー−ジョイニング  ヒューリスティックを用いて決定した場合に、１０００個の単離物あたり少なくとも７５％のブーツストラップ値および０．０５を超えないポアソン補正距離測定値により系統分類学的に関連づけられる、上記ＡＡＶ同源系統群Ｄ。
１１．前記同源系統群が、少なくともＡＡＶ供給源、すなわち、ＡＡＶ７；ｃｙ．２；ｃｙ．３；ｃｙ．４；ｃｙ．５；ｃｙ．６；ｒｈ．１３；ｒｈ．３７；ｒｈ．３６；ｒｈ．３５；２−１５／ｒｈ．６２（配列番号３３および１１４）；１−７／ｒｈ．４８（配列番号３２および１１５）；４−９／ｒｈ．５４（配列番号４０および１１６）；ならびに４−１９／ｒｈ．５５（配列番号３７および１１７）改変ｃｙ．５（配列番号２２７）；改変ｒｈ．１３（配列番号２２８）；ならびに改変ｒｈ．３７（配列番号２２９）を含んでなる、態様１０に記載のＡＡＶ同源系統群Ｄ。
１２．態様１０に記載のＡＡＶ同源系統群Ｄの１つのＡＡＶ、但し、前記同源系統群のＡＡＶのいずれも、ＡＡＶ７のキャプシド  配列番号１８０および１８１；ＡＡＶ７；ｃｙ．２；ｃｙ．３；ｃｙ．４；ｃｙ．５；ｃｙ．６；ｒｈ．１３；ｒｈ．３７；ｒｈ．３６；ｒｈ．３５を含まない、上記ＡＡＶ。
１３．２−１５／ｒｈ．６２（配列番号３３および１１４）；１−７／ｒｈ．４８（配列番号３２および１１５）；４−９／ｒｈ．５４（配列番号４０および１１６）；ならびに４−１９／ｒｈ．５５（配列番号３７および１１７）；改変ｃｙ．５（配列番号２２７）；改変ｒｈ．１３（配列番号２２８）；ならびに改変ｒｈ．３７（配列番号２２９）よりなる群から選択される、態様１２に記載のＡＡＶ。
１４．ＡＡＶ２および少なくとも２つの付加的なＡＡＶメンバーを含んでなるアデノ随伴ウイルス（ＡＡＶ）同源系統群Ｂであって、前記ＡＡＶ同源系統群の各メンバーが、ネイバー−ジョイニング  ヒューリスティックを用いて決定した場合に、１０００個の単離物あたり少なくとも７５％のブーツストラップ値および０．０５を超えないポアソン補正距離測定値により系統分類学的に関連づけられる、上記のＡＡＶ同源系統群Ｂ。
１５．前記同源系統群が、少なくともＡＡＶ、すなわちＡＡＶ２、５２／ｈｕ．１９（配列番号６２および１３３）、５２．１／ｈｕ．２０（配列番号６３および１３４）、５４．５／ｈｕ．２３（配列番号６０および１３７）、５４．２／ｈｕ．２２（配列番号６７および１３８）、５４．７／ｈｕ．２４（配列番号６６および１３６）、５４．１／ｈｕ．２１（配列番号６５および１３５）、５４．４Ｒ／ｈｕ．２７（配列番号６４および１４０）；４６．２／ｈｕ．２８（配列番号６８および１３０）；４６．６／ｈｕ．２９（配列番号６９および１３２）；改変ｈｕ．２９（配列番号２２５）；１７２．１／ｈｕ．６３（配列番号１７１および１９５）；１７２．２／ｈｕ．６４（配列番号１７２および１９６）；２４．５／ｈｕ．１３（配列番号７１および１２９）；１４５．６／ｈｕ．５６（配列番号１６８および１９２）；ｈｕ．５７（配列番号１６９および１９３）；１３６．１／ｈｕ．４９（配列番号１６５および１８９）；１５６．１／ｈｕ．５８（配列番号１７９および１９４）；７２．２／ｈｕ．３４（配列番号７２および１２５）；７２．３／ｈｕ．３５（配列番号７３および１６４）；１２９．１／ｈｕ．４５（配列番号７６および１２７）；１３０．１／ｈｕ．４７（配列番号７７および１２８）；１４０．１／ｈｕ．５１（配列番号１６１および１９０）；ならびに１４０．２／ｈｕ．５２（配列番号１６７および１９１）を含んでなる、態様１４に記載のＡＡＶ同源系統群Ｂ。
１６．態様１４に記載のＡＡＶ同源系統群Ｂの１メンバーＡＡＶ、但し、前記同源系統群のＡＡＶのいずれもＡＡＶ２のキャプシドを含まない、上記の１メンバーＡＡＶ。
１７．５２／ｈｕ．１９（配列番号６２および１３３）、５２．１／ｈｕ．２０（配列番号６３および１３４）、５４．５／ｈｕ．２３（配列番号６０および１３７）、５４．２／ｈｕ．２２（配列番号６７および１３８）、５４．７／ｈｕ．２４（配列番号６６および１３６）、５４．１／ｈｕ．２１（配列番号６５および１３５）、５４．４Ｒ／ｈｕ．２７（配列番号６４および１４０）；４６．２／ｈｕ．２８（配列番号６８および１３０）；４６．６／ｈｕ．２９（配列番号６９および１３２）；改変ｈｕ．２９（配列番号２２５）；１７２．１／ｈｕ．６３（配列番号１７１および１９５）；１７２．２／ｈｕ．６４（配列番号１７２および１９６）；２４．５／ｈｕ．１３（配列番号７１および１２９）；１４５．６／ｈｕ．５６（配列番号１６８および１９２）；ｈｕ．５７（配列番号１６９および１９３）；１３６．１／ｈｕ．４９（配列番号１６５および１８９）；１５６．１／ｈｕ．５８（配列番号１７９および１９４）；７２．２／ｈｕ．３４（配列番号７２および１２５）；７２．３／ｈｕ．３５（配列番号７３および１６４）；１２９．１／ｈｕ．４５（配列番号７６および１２７）；１３０．１／ｈｕ．４７（配列番号７７および１２８）；１４０．１／ｈｕ．５１（配列番号１６１および１９０）；ならびに１４０．２／ｈｕ．５２（配列番号１６７および１９１）よりなる群から選択される、態様１６に記載のメンバーＡＡＶ。
１８．ＡＡＶ１、ＡＡＶ６および少なくとも１つの付加的なメンバーＡＡＶを含んでなるアデノ随伴ウイルス（ＡＡＶ）同源系統群Ａであって、前記ＡＡＶ同源系統群の各メンバーが、ネイバー−ジョイニング  ヒューリスティックを用いて決定した場合に、１０００個の単離物あたり少なくとも７５％のブーツストラップ値および０．０５を超えないポアソン補正距離測定値により系統分類学的に関連づけられる、上記ＡＡＶ同源系統群Ａ。
１９．前記同源系統群が、少なくともＡＡＶ、すなわちＡＡＶ１；ＡＡＶ６；１２８．１／ｈｕ．４３；改変ｈｕ．４３（配列番号２３６）；１２８．３／ｈｕ．４４（配列番号８１および１５８）；ｈｕ．４６（配列番号８２および１５９）；改変ｈｕ．４６（配列番号２２４）；ならびに１３０．４／ｈｕ．４８（配列番号７８および１５７）を含んでなる、態様１８に記載のＡＡＶ同源系統群Ａ。
２０．態様１９に記載のＡＡＶ同源系統群Ａの１メンバーＡＡＶ、但し、前記同源系統群のＡＡＶのいずれもＡＡＶ１若しくはＡＡＶ６のキャプシドを含まない、上記１メンバーＡＡＶ。
２１．１２８．１／ｈｕ．４３；改変ｈｕ．４３（配列番号２３６）；１２８．３／ｈｕ．４４（配列番号８１および１５８）；ｈｕ．４６（配列番号８２および１５９）；改変ｈｕ．４６（配列番号２２４）；ならびに１３０．４／ｈｕ．４８（配列番号７８および１５７）よりなる群から選択される、態様１９に記載のメンバーＡＡＶ。
２２．Ａ３．１／ｃｈ．５；Ｈ−６／ｈｕ．４；Ｈ−２／ｈｕ．２および少なくとも１種のさらなるメンバーＡＡＶを含んでなるアデノ随伴ウイルス（ＡＡＶ）同源系統群Ｃであって、前記ＡＡＶ同源系統群の各メンバーが、ネイバー−ジョイニング  ヒューリスティックを用いて決定した場合に、１０００個の単離物あたり少なくとも７５％のブーツストラップ値および０．０５を超えないポアソン補正距離測定値により系統分類学的に関連づけられる、上記ＡＡＶ同源系統群Ｃ。
２３．前記同源系統群が、少なくともＡＡＶ、すなわちＨ−６／ｈｕ．４；Ｈ−２／ｈｕ．２；３．１／ｈｕ．９（配列番号５８および１５５）；１６．８／ｈｕ．１０（配列番号５６および１５６）；１６．１２／ｈｕ．１１（配列番号５７および１５３）；１４５．１／ｈｕ．５３（配列番号１７６および１８６）；１４５．６／ｈｕ．５５（配列番号１７８および１８７）；１４５．５／ｈｕ．５４（配列番号１７７および１８８）；７．３／ｈｕ．７（配列番号５５および１５０）；改変ｈｕ．７（配列番号２２６）；３３．４／ｈｕ．１５（配列番号５０および１４７）；３３．８／ｈｕ．１６（配列番号５１および１４８）；５８．２／ｈｕ．２５（配列番号４９および１４６）；１６１．１０／ｈｕ．６０（配列番号１７０および１８４）；Ｈ−５／ｈｕ．３（配列番号４４および１４５）；ｈｕ．１８（配列番号５２および１４９）；Ｈ−１／ｈｕ．１（配列番号４６および１４４）；ならびに１６１．６／ｈｕ．６１（配列番号１７４および１８５）を含んでなる、態様２１に記載のＡＡＶ同源系統群Ｃ。
２４．態様２１に記載の同源系統群Ｃの１メンバーＡＡＶ、但し、前記同源系統群のＡＡＶのいずれも、Ａ３．１／ｃｈ．５；Ｈ−６／ｈｕ．４；若しくはＨ−２／ｈｕ．２のキャプシドを含まない、上記１メンバーＡＡＶ。
２５．ＡＡＶが、３．１／ｈｕ．９（配列番号５８および１５５）；１６．８／ｈｕ．１０（配列番号５６および１５６）；１６．１２／ｈｕ．１１（配列番号５７および１５３）；１４５．１／ｈｕ．５３（配列番号１７６および１８６）；１４５．６／ｈｕ．５５（配列番号１７８および１８７）；１４５．５／ｈｕ．５４（配列番号１７７および１８８）；７．３／ｈｕ．７（配列番号５５および１５０）；改変ｈｕ．７（配列番号２２６）；３３．４／ｈｕ．１５（配列番号５０および１４７）；３３．８／ｈｕ．１６（配列番号５１および１４８）；５８．２／ｈｕ．２５（配列番号４９および１４６）；１６１．１０／ｈｕ．６０（配列番号１７０および１８４）；Ｈ−５／ｈｕ．３（配列番号４４および１４５）；Ｈ−１／ｈｕ．１（配列番号４６および１４４）；ｈｕ．１８（配列番号５２および１４９）；ならびに１６１．６／ｈｕ．６１（配列番号１７４および１８５）よりなる群から選択される、態様２４に記載のメンバーＡＡＶ。
２６．ＡＡＶ９および少なくともさらに２つのメンバーＡＡＶを含んでなるアデノ随伴ウイルス（ＡＡＶ）同源系統群Ｆであって、前記ＡＡＶ同源系統群の各メンバーが、ネイバー−ジョイニング  ヒューリスティックを用いて決定した場合に、１０００個の単離物あたり少なくとも７５％のブーツストラップ値および０．０５を超えないポアソン補正距離測定値により系統分類学的に関連づけられる、上記ＡＡＶ同源系統群Ｆ。
２７．前記同源系統群が、少なくともＡＡＶ  ｈｕ．１４／ＡＡＶ９（配列番号３および１２３）、ｈｕ．３１（配列番号１および１２１）ならびにｈｕ．３２（配列番号２および１２２）を含んでなる、態様２６に記載のＡＡＶ同源系統群Ｆ。
２８．態様２６に記載のＡＡＶ同源系統群Ｆの１メンバーＡＡＶ。
２９．ＡＡＶが、ｈｕ．１４／ＡＡＶ９（配列番号３および１２３）、ｈｕ．３１（配列番号１および１２１）ならびにｈｕ．３２（配列番号２および１２２）よりなる群から選択される、態様２８に記載のメンバーＡＡＶ。
３０．ＡＡＶキャプシドおよび細胞への送達のための異種分子を含んでなる血清型９のアデノ随伴ウイルス（ＡＡＶ）であって；該ＡＡＶキャプシドが、配列番号１２３のアミノ酸１ないし７３６の配列のキャプシドに血清学的に関連づけられ、かつ、ＡＡＶ１、ＡＡＶ２、ＡＡＶ３、ＡＡＶ４、ＡＡＶ５、ＡＡＶ６、ＡＡＶ７若しくはＡＡＶ８のいずれのキャプシドタンパク質とも血清学的に異なる、上記ＡＡＶ。
３１．前記ウイルスが配列番号３の核酸配列を有する、態様３０に記載のＡＡＶ。
３２．前記ＡＡＶが、ＡＡＶ逆方向末端反復配列および宿主細胞中でのその発現を指図する制御配列に作動可能に連結された宿異種遺伝子を有するミニ遺伝子をさらに含んでなる、態様３０に記載のＡＡＶ。
３３．（ａ）ｖｐ１キャプシドタンパク質、アミノ酸（ａａ）１ないし７３６、配列番号１２３；ｖｐ２キャプシドタンパク質、ａａ１３８ないし７３６、配列番号１２３；
ｖｐ３キャプシドタンパク質、ａａ２０３ないし７３６、配列番号１２３；ａａ１４６ないし１５２；ａａ１８２ないし１８７；ａａ２６２ないし２６４；ａａ２６３ないし２６６；ａａ２６３ないし２６６；ａａ３８１ないし３８３；３８３ないし３８５；ａａ４５０ないし４７４；ａａ４５１ないし４７５；ａａ４９０ないし４９５；ａａ４９１ないし４９６；ａａ５００ないし５０４；ａａ５０１ないし５０５；ａａ５１４ないし５２２；ａａ５３３ないし５５４；ａａ５３４ないし５５５；ａａ５８１ないし５９４；ａａ５８３ないし５９６；ａａ６５８ないし６６７；ａａ６６０ないし６６９；およびａａ７０５ないし７１９；ａａ７０７ないし７２３；ａａ２４ないし４２、ａａ２５ないし２８；ａａ８１ないし８５；ａａ１３３ないし１６５；ａａ１３４ないし１６５；ａａ１３７ないし１４３；ａａ１５４ないし１５６；ａａ１９４ないし２０８；ａａ２６１ないし２７４；ａａ２６２ないし２７４；ａａ１７１ないし１７３；ａａ１８５ないし１９８；ａａ４１３ないし４１７；ａａ４４９ないし４７８；ａａ４９４ないし５２５；ａａ５３４ないし５７１；ａａ５８１ないし６０１；ａａ６６０ないし６７１；ａａ７０９ないし７２３；ならびにａａ１ないし１８４、ａａ１９９ないし２５９；ａａ２７４ないし４４６；ａａ６０３ないし６５９；ａａ６７０ないし７０６；ａａ７２４ないし７３６；ａａ１８５ないし１９８；ａａ２６０ないし２７３；ａａ４４７ないし４７７；ａａ４９５ないし６０２；ａａ６０３ないし６５９；ａａ６６０ないし６６９；ならびにａａ７０７ないし７２３（ここで、アミノ酸番号はＡＡＶ２キャプシド、配列番号４およびＡＡＶ９／ＨＵ．１４、配列番号１２３のキャプシド中の対応する領域のものである）よりなる群を選択した超可変領域（ＨＶＲ）１から１２を包含するフラグメント若しくはそのより小さいフラグメントよりなる群から選択されるＡＡＶ９／ＨＵ．１４キャプシドタンパク質若しくはそのフラグメントよりなる群から選択されるＡＡＶ９／ＨＵ．１４タンパク質若しくはそのフラグメントを含んでなるタンパク質。
３４．人工的アデノ随伴ウイルス（ＡＡＶ）キャプシドタンパク質であって、態様３３に記載のＡＡＶ９／ＨＵ．１４キャプシドタンパク質フラグメントの１つ若しくはそれより多くを含んでなる、上記キャプシドタンパク質。
３５．態様３４に記載の人工的キャプシドを含んでなる組換えアデノ随伴ウイルス（ＡＡＶ）。
３６．態様３４に記載のタンパク質をコードする核酸配列を含んでなる分子。
３７．前記核酸配列が、ｖｐ１、ｎｔ１ないし２２１１；ｖｐ２、ｎｔ２５３２ないし２２１１；およびｖｐ３、ｎｔ２７３０ないし２２１１；（ここで、該ヌクレオチド番号はＡＡＶ９／ＨＵ．１４、配列番号３のものである）よりなる群から選択される、態様３６に記載の分子。
３８．前記分子が、ＡＡＶキャプシドタンパク質および機能的ＡＡＶ  ｒｅｐタンパク質をコードするＡＡＶ配列を含んでなる、態様３７に記載の分子。
３９．前記分子がプラスミドである、態様３７に記載の分子。
４０．ＡＡＶキャプシドを含んでなる組換えＡＡＶの生成方法であって、（ａ）アデノ随伴ウイルス（ＡＡＶ）キャプシドタンパク質をコードする分子；（ｂ）機能的ｒｅｐ遺伝子；（ｃ）ＡＡＶの逆方向末端反復配列（ＩＴＲ）および導入遺伝子を含んでなるミニ遺伝子；ならびに（ｄ）該ミニ遺伝子のＡＡＶキャプシドタンパク質中へのパッケージングを可能にするのに十分なヘルパー機能を含有する宿主細胞を培養する段階を含んでなり、前記宿主細胞は態様３７に記載の分子を含んでなる、上記方法。
４１．態様３０に記載のアデノ随伴ウイルスでトランスフェクトした宿主細胞。
４２．態様３３に記載の分子でトランスフェクトした宿主細胞。
４３．態様３０に記載のＡＡＶおよび生理学的に適合性の担体を含んでなる組成物。
４４．態様３６に記載の分子および生理学的に適合性の担体を含んでなる組成物。
４５．細胞への導入遺伝子の送達方法であって、前記方法が、細胞を態様３０に記載のＡＡＶと接触させる段階を含んでなり、前記ｒＡＡＶが導入遺伝子を含んでなる、上記方法。
４６．天然に存在しないアデノ随伴ウイルス（ＡＡＶ）であって、同源系統群Ｅからの３０．１０／ｐｉ．１（配列番号９３）、３０．１２／ｐｉ．２（配列番号９５）、３０．１９／ｐｉ．３（配列番号９４）、ＬＧ−４／ｒｈ．３８（配列番号８６）；ＬＧ−１０／ｒｈ．４０（配列番号９２）；Ｎ７２１−８／ｒｈ．４３（配列番号１６３）；１−８／ｒｈ．４９（配列番号１０３）；２−４／ｒｈ．５０（配列番号１０８）；２−５／ｒｈ．５１（配列番号１０４）；３−９／ｒｈ．５２（配列番号９６）；３−１１／ｒｈ．５３（配列番号９７）；５−３／ｒｈ．５７（配列番号１０５）；５−２２／ｒｈ．５８（配列番号５８）；２−３／ｒｈ．６１（配列番号１０７）；４−８／ｒｈ．６４（配列番号９９）；３．１／ｈｕ．６（配列番号８４）；３３．１２／ｈｕ．１７（配列番号８３）；１０６．１／ｈｕ．３７（配列番号８８）；ＬＧ−９／ｈｕ．３９（配列番号１０２）；１１４．３／ｈｕ．４０（配列番号８７）；１２７．２／ｈｕ．４１（配列番号９１）；１２７．５／ｈｕ．４２（配列番号８５）；ｈｕ．６６（配列番号１９７）；改変ｒｈ．２（配列番号２３１）；およびｈｕ．６７（配列番号１９８）；同源系統群Ｄからの２−１５／ｒｈ．６２（配列番号１１４）；１−７／ｒｈ．４８（配列番号１１５）；４−９／ｒｈ．５４（配列番号１１６）；および４−１９／ｒｈ．５５（配列番号１１７）；改変ｃｙ．５（配列番号２２７）；改変ｒｈ．１３（配列番号２２８）；ならびに改変ｒｈ．３７（配列番号２２９）；同源系統群Ｂからの５２／ｈｕ．１９（配列番号１３３）、５２．１／ｈｕ．２０（配列番号１３４）、５４．５／ｈｕ．２３（配列番号１３７）、５４．２／ｈｕ．２２（配列番号１３８）、５４．７／ｈｕ．２４（配列番号１３６）、５４．１／ｈｕ．２１（配列番号１３５）、５４．４Ｒ／ｈｕ．２７（配列番号１４０）；４６．２／ｈｕ．２８（配列番号１３０）；４６．６／ｈｕ．２９（配列番号１３２）；改変ｈｕ．２９（配列番号２２５）；１７２．１／ｈｕ．６３（配列番号１９５）；１７２．２／ｈｕ．６４（配列番号１９６）；２４．５／ｈｕ．１３（配列番号１２９）；１４５．６／ｈｕ．５６（配列番号１９２）；ｈｕ．５７（配列番号１９３）；１３６．１／ｈｕ．４９（配列番号１８９）；１５６．１／ｈｕ．５８（配列番号１９４）；７２．２／ｈｕ．３４（配列番号１２５）；７２．３／ｈｕ．３５（配列番号１６４）；１２９．１／ｈｕ．４５（配列番号１２７）；１３０．１／ｈｕ．４７（配列番号１２８）；１４０．１／ｈｕ．５１（配列番号１９０）；ならびに１４０．２／ｈｕ．５２（配列番号１９１）；同源系統群Ａからの１２８．１／ｈｕ．４３（配列番号１６０）；改変ｈｕ．４３（配列番号２３６）；１２８．３／ｈｕ．４４（配列番号１５８）；ｈｕ．４６（配列番号１５９）；改変ｈｕ．４６（配列番号２２４）；および１３０．４／ｈｕ．４８（配列番号１５７）；同源系統群Ｃからの３．１／ｈｕ．９（配列番号１５５）；１６．８／ｈｕ．１０（配列番号１５６）；１６．１２／ｈｕ．１１（配列番号１５３）；１４５．１／ｈｕ．５３（配列番号１８６）；１４５．６／ｈｕ．５５（配列番号１８７）；１４５．５／ｈｕ．５４（配列番号１８８）；７．３／ｈｕ．７（配列番号１５０）；改変ｈｕ．７（配列番号２２６）；３３．４／ｈｕ．１５（配列番号１４７）；３３．８／ｈｕ．１６（配列番号１４８）；５８．２／ｈｕ．２５（配列番号１４６）；１６１．１０／ｈｕ．６０（配列番号１８４）；Ｈ−５／ｈｕ．３（配列番号１４５）；Ｈ−１／ｈｕ．１（配列番号１４４）；ｈｕ．１８（配列番号５２および１４９）；ならびに１６１．６／ｈｕ．６１（配列番号１８５）；同源系統群Ｆからのｈｕ．３１（配列番号１２１）およびｈｕ．３２（配列番号１２２）；ならびにｒｈ．５９（配列番号１１０）およびｒｈ．６０（配列番号１２０）；若しくはそれらの独特の機能的フラグメントよりなる群から選択されるアミノ酸配列を有するＡＡＶキャプシドを含んでなる、上記ＡＡＶ。
４７．フラグメントが：ａａ１４６ないし１５２；ａａ１８２ないし１８７；ａａ２６２ないし２６４；ａａ２６３ないし２６６；ａａ２６３ないし２６６；ａａ３８１ないし３８３；３８３ないし３８５；ａａ４５０ないし４７４；ａａ４５１ないし４７５；ａａ４９０ないし４９５；ａａ４９１ないし４９６；ａａ５００ないし５０４；ａａ５０１ないし５０５；ａａ５１４ないし５２２；ａａ５３３ないし５５４；ａａ５３４ないし５５５；ａａ５８１ないし５９４；ａａ５８３ないし５９６；ａａ６５８ないし６６７；ａａ６６０ないし６６９；およびａａ７０５ないし７１９；ａａ７０７ないし７２３；ａａ２４ないし４２、ａａ２５ないし２８；ａａ８１ないし８５；ａａ１３３ないし１６５；ａａ１３４ないし１６５；ａａ１３７ないし１４３；ａａ１５４ないし１５６；ａａ１９４ないし２０８；ａａ２６１ないし２７４；ａａ２６２ないし２７４；ａａ１７１ないし１７３；ａａ１８５ないし１９８；ａａ４１３ないし４１７；ａａ４４９ないし４７８；ａａ４９４ないし５２５；ａａ５３４ないし５７１；ａａ５８１ないし６０１；ａａ６６０ないし６７１；ａａ７０９ないし７２３；ならびにａａ１ないし１８４、ａａ１９９ないし２５９；ａａ２７４ないし４４６；ａａ６０３ないし６５９；ａａ６７０ないし７０６；ａａ７２４ないし７３６；ａａ１８５ないし１９８；ａａ２６０ないし２７３；ａａ４４７ないし４７７；ａａ４９５ないし６０２；ａａ６０３ないし６５９；ａａ６６０ないし６６９；ならびにａａ７０７ないし７２３よりなる群を選択した超可変領域（ＨＶＲ）１から１２を包含するフラグメント若しくはそのより小さいフラグメント、よりなる群から選択され、ここで、アミノ酸番号は、ＡＡＶ２キャプシド、配列番号４、ならびに、同源系統群Ｅからの３０．１０／ｐｉ．１（配列番号９３）、３０．１２／ｐｉ．２（配列番号９５）、３０．１９／ｐｉ．３（配列番号９４）、ＬＧ−４／ｒｈ．３８（配列番号８６）；ＬＧ−１０／ｒｈ．４０（配列番号９２）；Ｎ７２１−８／ｒｈ．４３（配列番号１６３）；１−８／ｒｈ．４９（配列番号１０３）；２−４／ｒｈ．５０（配列番号１０８）；２−５／ｒｈ．５１（配列番号１０４）；３−９／ｒｈ．５２（配列番号９６）；３−１１／ｒｈ．５３（配列番号９７）；５−３／ｒｈ．５７（配列番号１０５）；５−２２／ｒｈ．５８（配列番号５８）；改変ｒｈ．５８（配列番号２３２）；２−３／ｒｈ．６１（配列番号１０７）；４−８／ｒｈ．６４（配列番号９９）；改変ｒｈ．６４（配列番号２３３）；３．１／ｈｕ．６（配列番号８４）；３３．１２／ｈｕ．１７（配列番号８３）；１０６．１／ｈｕ．３７（配列番号８８）；ＬＧ−９／ｈｕ．３９（配列番号１０２）；１１４．３／ｈｕ．４０（配列番号８７）；１２７．２／ｈｕ．４１（配列番号９１）；１２７．５／ｈｕ．４２（配列番号８５）；ｈｕ．６６（配列番号１９７）；改変ｒｈ．２（配列番号２３１）；およびｈｕ．６７（配列番号１９８）；同源系統群Ｄからの２−１５／ｒｈ．６２（配列番号１１４）；１−７／ｒｈ．４８（配列番号１１５）；４−９／ｒｈ．５４（配列番号１１６）；および４−１９／ｒｈ．５５（配列番号１１７）；改変ｃｙ．５（配列番号２２７）；改変ｒｈ．１３（配列番号２２８）；ならびに改変ｒｈ．３７（配列番号２２９）；同源系統群Ｂからの５２／ｈｕ．１９（配列番号１３３）、５２．１／ｈｕ．２０（配列番号１３４）、５４．５／ｈｕ．２３（配列番号１３７）、５４．２／ｈｕ．２２（配列番号１３８）、５４．７／ｈｕ．２４（配列番号１３６）、５４．１／ｈｕ．２１（配列番号１３５）、５４．４Ｒ／ｈｕ．２７（配列番号１４０）；４６．２／ｈｕ．２８（配列番号１３０）；４６．６／ｈｕ．２９（配列番号１３２）；改変ｈｕ．２９（配列番号２２５）；１７２．１／ｈｕ．６３（配列番号１９５）；１７２．２／ｈｕ．６４（配列番号１９６）；２４．５／ｈｕ．１３（配列番号１２９）；１４５．６／ｈｕ．５６（配列番号１９２）；ｈｕ．５７（配列番号１９３）；１３６．１／ｈｕ．４９（配列番号１８９）；１５６．１／ｈｕ．５８（配列番号１９４）；７２．２／ｈｕ．３４（配列番号１２５）；７２．３／ｈｕ．３５（配列番号１６４）；１２９．１／ｈｕ．４５（配列番号１２７）；１３０．１／ｈｕ．４７（配列番号１２８）；１４０．１／ｈｕ．５１（配列番号１９０）；ならびに１４０．２／ｈｕ．５２（配列番号１９１）；同源系統群Ａからの１２８．１／ｈｕ．４３（配列番号１６０）；改変ｈｕ．４３（配列番号２３６）；１２８．３／ｈｕ．４４（配列番号１５８）；ｈｕ．４６（配列番号１５９）；改変ｈｕ．４６（配列番号２２４）；および１３０．４／ｈｕ．４８（配列番号１５７）；同源系統群Ｃからの３．１／ｈｕ．９（配列番号１５５）；１６．８／ｈｕ．１０（配列番号１５６）；１６．１２／ｈｕ．１１（配列番号１５３）；１４５．１／ｈｕ．５３（配列番号１８６）；１４５．６／ｈｕ．５５（配列番号１８７）；１４５．５／ｈｕ．５４（配列番号１８８）；７．３／ｈｕ．７（配列番号１５０）；改変ｈｕ．７（［配列番号２２６）；３３．４／ｈｕ．１５（配列番号１４７）；３３．８／ｈｕ．１６（配列番号１４８）；５８．２／ｈｕ．２５（配列番号１４６）；１６１．１０／ｈｕ．６０（配列番号１８４）；Ｈ−５／ｈｕ．３（配列番号１４５）；Ｈ−１／ｈｕ．１（配列番号１４４）；ｈｕ．１８（配列番号１４９）ならびに１６１．６／ｈｕ．６１（配列番号１８５）；同源系統群Ｆからのｈｕ．３１（配列番号１２１）およびｈｕ．３２（配列番号１２２）；ならびにｒｈ．５９（配列番号１１０）およびｒｈ．６０（配列番号１２０）のキャプシドの対応する領域のものである、態様４６に記載のＡＡＶ。
４８．人工的アデノ随伴ウイルス（ＡＡＶ）キャプシドタンパク質であって、態様４７ａに記載のＡＡＶキャプシドタンパク質フラグメントの１つ若しくはそれより多くを含んでなる、上記キャプシドタンパク質。
４９．態様４８に記載の人工的キャプシドを含んでなる組換えアデノ随伴ウイルス（ＡＡＶ）。
５０．ＡＡＶキャプシドタンパク質をコードする異種核酸配列を含んでなる分子であって、前記核酸配列が：同源系統群Ｅからの３０．１０／ｐｉ．１（配列番号２８）、３０．１２／ｐｉ．２（配列番号３０）、３０．１９／ｐｉ．３（配列番号２９）、ＬＧ−４／ｒｈ．３８（配列番号７）；ＬＧ−１０／ｒｈ．４０（配列番号１４）；Ｎ７２１−８／ｒｈ．４３（配列番号４３；１−８／ｒｈ．４９（配列番号２５）；２−４／ｒｈ．５０（配列番号２３）；２−５／ｒｈ．５１（配列番号２２）；３−９／ｒｈ．５２（配列番号１８）；３−１１／ｒｈ．５３（配列番号１７）；５−３／ｒｈ．５７（配列番号２６）；５−２２／ｒｈ．５８（配列番号２７）；改変ｒｈ．５８（配列番号２３２）；２−３／ｒｈ．６１（配列番号２１）；４−８／ｒｈ．６４（配列番号１５）；３．１／ｈｕ．６（配列番号５）；３３．１２／ｈｕ．１７（配列番号４）；１０６．１／ｈｕ．３７（配列番号１０）；ＬＧ−９／ｈｕ．３９（配列番号２４）；１１４．３／ｈｕ．４０（配列番号１１）；１２７．２／ｈｕ．４１（配列番号６）；１２７．５／ｈｕ．４２（配列番号８）；ｈｕ．６６（配列番号１７３）；改変ｒｈ．２（配列番号２３１）；およびｈｕ．６７（配列番号１７４）；同源系統群Ｄからの２−１５／ｒｈ．６２（配列番号３３）；１−７／ｒｈ．４８（配列番号３２）；４−９／ｒｈ．５４（配列番号４０）；および４−１９／ｒｈ．５５（配列番号３７および１１７）；改変ｃｙ．５（配列番号２２７）；改変ｒｈ．１３（配列番号２２８）；ならびに改変ｒｈ．３７（配列番号２２９）；同源系統群Ｂからの５２／ｈｕ．１９（配列番号６２および１３３）、５２．１／ｈｕ．２０（配列番号６３および１３４）、５４．５／ｈｕ．２３（配列番号６０）、５４．２／ｈｕ．２２（配列番号６７）、５４．７／ｈｕ．２４（配列番号６６）、５４．１／ｈｕ．２１（配列番号６５）、５４．４Ｒ／ｈｕ．２７（配列番号６４）；４６．２／ｈｕ．２８（配列番号６８）；４６．６／ｈｕ．２９（配列番号６９）；改変ｈｕ．２９（配列番号２２５）；同源系統群Ａからの１２８．１／ｈｕ．４３（配列番号８０）；１２８．３／ｈｕ．４４（配列番号８１）；ｈｕ．４６（配列番号８２）；および１３０．４／ｈｕ．４８（配列番号７８）；同源系統群Ｃからの３．１／ｈｕ．９（配列番号５８）；１６．８／ｈｕ．１０（配列番号５６）；１６．１２／ｈｕ．１１（配列番号５７）；１４５．１／ｈｕ．５３（配列番号１７６）；１４５．６／ｈｕ．５５（配列番号１７８）；１４５．５／ｈｕ．５４（配列番号１７７）；７．３／ｈｕ．７（配列番号５５）；改変ｈｕ．７（配列番号２２６）；３３．４／ｈｕ．１５（配列番号５０）；３３．８／ｈｕ．１６（配列番号５１）；５８．２／ｈｕ．２５（配列番号４９）；１６１．１０／ｈｕ．６０（配列番号１７０）；Ｈ−５／ｈｕ．３（配列番号４４）；ｈｕ．１８（配列番号１４９）；Ｈ−１／ｈｕ．１（配列番号４６）；ならびに１６１．６／ｈｕ．６１（配列番号１７４）；同源系統群Ｆからのｈｕ．１４／ＡＡＶ９（配列番号３）、ｈｕ．３１（配列番号１）およびｈｕ．３２（配列番号２）；ｒｈ．５９（配列番号４９）およびｒｈ．６０（配列番号３１）；若しくはそれらの独特の機能的フラグメントよりなる群から選択される、上記分子。
５１．前記分子が、ＡＡＶキャプシドタンパク質および機能的ＡＡＶ  ｒｅｐタンパク質をコードするＡＡＶ配列を含んでなる、態様５０に記載の分子。
５２．前記分子がプラスミドである、態様５０に記載の分子。
５３．ＡＡＶキャプシドを含んでなる組換えＡＡＶの生成方法であって、（ａ）アデノ随伴ウイルス（ＡＡＶ）キャプシドタンパク質をコードする分子；（ｂ）機能的ｒｅｐ遺伝子；（ｃ）ＡＡＶ逆方向末端反復配列（ＩＴＲ）および導入遺伝子を含んでなるミニ遺伝子；ならびに（ｄ）該ミニ遺伝子のＡＡＶキャプシドタンパク質中へのパッケージングを可能にするのに十分なヘルパー機能を含有する宿主細胞を培養する段階を含んでなり、前記宿主細胞が態様５０に記載の分子を含んでなる、上記方法。
５４．態様３０に記載のアデノ随伴ウイルスでトランスフェクトした宿主細胞。
５５．態様５０に記載の分子でトランスフェクトした宿主細胞。
５６．態様４７に記載のＡＡＶおよび生理学的に適合性の担体を含んでなる組成物。
５７．態様５０に記載の分子および生理学的に適合性の担体を含んでなる組成物。
５８．細胞への導入遺伝子の送達方法であって、前記方法が、態様４７に記載のＡＡＶと細胞を接触させる段階を含んでなり、前記ｒＡＡＶが導入遺伝子を含んでなる、上記方法。