【手続補正書】
【提出日】平成18年11月8日(2006.11.8)
【手続補正１】
【補正対象書類名】特許請求の範囲
【補正対象項目名】全文
【補正方法】変更
【補正の内容】
【特許請求の範囲】
【請求項１】
（ａ）Ｂ１９ウイスル由来の少なくとも１つのキャプシド領域を含むキメラアデノ随伴ウイルス（ＡＡＶ）キャプシド；及び
（ｂ）キメラＡＡＶキャプシド内にパッケージングされたＡＡＶゲノム
を含むキメラウイルス粒子。
【請求項２】
前記ウイルス粒子が野生型ＡＡＶゲノムよりも大きくパッケージングする、請求項１のキメラウイルス粒子。
【請求項３】
Ｂ１９キャプシドサブユニットを含むＡＡＶキャプシドを含むキメラウイルス粒子であって、都合により、ＡＡＶキャプシドのＶｐ３サブユニットがＢ１９のＶｐ２サブユニットに置換される、請求項１又は請求項２のキメラウイルス粒子。
【請求項４】
（ａ）異なるパルボウイルス由来の少なくとも１つのキャプシド領域を含むキメラパルボウイルスキャプシド；及び
（ｂ）キメラパルボウイルスキャプシド内にパッケージングされたＡＡＶゲノム
を含むキメラウイルス粒子。
【請求項５】
前記ＡＡＶゲノムが少なくとも１つのＡＡＶ逆方向末端反復を含む、請求項１−４のいずれかのキメラウイルス粒子。
【請求項６】
前記ＡＡＶゲノムが少なくとも１つの異種核酸配列を含む、請求項１−５のいずれかのキメラウイルス粒子。
【請求項７】
前記少なくとも１つの異種核酸配列がペプチド又はタンパク質をコード化する、請求項６のキメラウイルス粒子。
【請求項８】
前記ＡＡＶゲノムがＡＡＶ血清型１、２、３、４、５及び６からなる群より選択されるＡＡＶ由来である、請求項１−７のいずれかのキメラウイルス粒子。
【請求項９】
異なるパルボウイルス由来のキャプシド領域が前記パルボウイルスキャプシドへ挿入される、請求項４−８のいずれかのキメラウイルス粒子。
【請求項１０】
前記異なるパルボウイルス由来の前記少なくとも１つのキャプシド領域が、前記パルボウイルスキャプシド内の領域を、都合により前記パルボウイルスキャプシド内の同種領域を置換する、請求項４−８のいずれかのキメラウイルス粒子。
【請求項１１】
前記異なるパルボウイルス由来の前記少なくとも１つのキャプシド領域が、主要キャプシドサブユニットのループ領域であるとともに、都合により前記ループ領域が、前記パルボウイルスキャプシドの主要キャプシドサブユニット中のループ領域を置換する、請求項４−１０のいずれかのキメラウイルス粒子。
【請求項１２】
前記異なるパルボウイルス由来の前記少なくとも１つのキャプシド領域が、前記パルボウイルスキャプシド中のキャプシドサブユニットを置換する、請求項４−８、１０又は１１のいずれかのキメラウイルス粒子。
【請求項１３】
前記パルボウイルスキャプシドが、自律性パルボウイルスキャプシドである、請求項４−１２のいずれかのキメラウイルス粒子。
【請求項１４】
前記パルボウイルスキャプシドが、ＡＡＶ血清型１、２、３、４、５及び６からなる群より選択されるＡＡＶに都合により由来するアデノ随伴ウイルス（ＡＡＶ）キャプシドである、請求項４−１２のいずれかのキメラウイルス粒子。
【請求項１５】
前記ＡＡＶキャプシドの血清型に関連したものの抗原特性が、野生型ＡＡＶキャプシドと比較して減少される、請求項１４のキメラウイルス粒子。
【請求項１６】
ＡＡＶキャプシドの細胞の向性が、野生型ＡＡＶキャプシドと比較して変化される、請求項１４のキメラウイルス粒子。
【請求項１７】
前記ＡＡＶゲノムが、前記ＡＡＶキャプシドと同じ血清型由来である、請求項１４−１６のいずれかのキメラウイルス粒子。
【請求項１８】
異なるパルボウイルス由来の前記少なくとも１つのキャプシド領域が、自律性パルボウイルスから由来する、請求項４−１７のいずれかのキメラウイルス粒子。
【請求項１９】
異なるパルボウイルス由来の前記少なくとも１つのキャプシド領域が、ＡＡＶから由来し、都合によりＡＡＶ血清型１、２、３、４、５及び６からなる群より選択されるＡＡＶから由来する、請求項４−１７のいずれかのキメラウイルス粒子。
【請求項２０】
薬学的に許容される担体中に請求項１−１９のいずれかの前記キメラウイルス粒子を含む医薬製剤。
【請求項２１】
パルボウイルスｃａｐ遺伝子及びアデノ随伴ウイルス（ＡＡＶ）ｒｅｐ遺伝子を含む分離核酸であって、ｃａｐ遺伝子の少なくとも１つが、異なるパルボウイルスから由来する外来性アミノ酸配列をコード化する少なくとも１つの核酸配列をそこに挿入した分離核酸。
【請求項２２】
ｃａｐ遺伝子が、ＡＡＶｃａｐ遺伝子である、請求項２１の分離核酸。
【請求項２３】
請求項２１又は請求項２２の分離核酸を含むベクター。
【請求項２４】
請求項２３のベクターを含む細胞。
【請求項２５】
細胞のゲノムに安定に組み込まれた請求項２１又は請求項２２の分離核酸を含む細胞。
【請求項２６】
パルボウイルスキャプシド及びそのキャプシドでパッケージングされたアデノ随伴ウイルス（ＡＡＶ）ゲノムを含むキメラウイルス粒子を、細胞へ導入することを含む細胞へ核酸配列を送達するインビトロ方法であって、ＡＡＶゲノムが、少なくとも１つのＡＡＶ逆方向末端反復及び少なくとも１つの異種核酸配列を含むとともに、さらに、パルボウイルスキャプシドが、異なるパルボウイルスから由来する少なくとも１つのキャプシド領域を含む方法。
【請求項２７】
細胞が神経細胞、肺細胞、網膜細胞、上皮細胞、筋細胞、膵細胞、肝細胞、心筋細胞、骨細胞、脾細胞、ケラチン生成細胞、線維芽細胞、内皮細胞、前立腺細胞、胚細胞、前駆細胞、及び幹細胞からなる群より選択される、請求項２６の方法。
【請求項２８】
前記パルボウイルスキャプシドが、都合により、ＡＡＶ血清型１、２、３、４、５及び６からなる群より選択されるＡＡＶから由来するＡＡＶキャプシドである、請求項２６又は請求項２７の方法。
【請求項２９】
（ａ）ｃａｐ遺伝子が、異なるパルボウイルスのｃａｐ遺伝子から由来する少なくとも１つの核酸配列を含むものである、パルボウイルスｃａｐ遺伝子、アデノ随伴ウイルス（ＡＡＶ）から由来するｒｅｐ遺伝子、ＡＡＶゲノム、及び増殖性ＡＡＶ感染を生じるためのヘルパー機能を有する細胞を供給すること；及び
（ｂ）キメラウイルス粒子の集合を可能にすること
を含むキメラウイルス粒子を生成する方法。
【請求項３０】
以下の群：嚢胞性線維症、血友病Ａ、血友病Ｂ、サラセミア、ＡＩＤＳ、アルツハイマー病、パーキンソン氏病、筋萎縮性側索硬化症、癲癇、癌、真性糖尿病、筋ジストロフィー、ゴーシュ病、フルラー病、アデノシンデアミナーゼ欠損症、糖原貯蔵症、及び網膜変性疾患から選択される疾患の治療のための医薬品の製造のための請求項１−１９のいずれかによるキメラウイルス粒子の用途。
【請求項３１】
ワクチン組成物としての請求項１−１９のいずれかによるキメラウイルス粒子。
【請求項３２】
（ａ）パルボウイルスキャプシド；及び
（ｂ）該パルボウイルスキャプシドがＡＡＶキャプシドである場合、該ＡＡＶキャプシドの血清型及び該ＡＡＶゲノムが異なっていることを条件として、該パルボウイルスキャプシド内にパッケージングされるアデノ随伴ウイルス（ＡＡＶ）ゲノム
を含むハイブリッドウイルス粒子。
【請求項３３】
（ａ）該少なくとも１つの外来性標的配列が、ウイルス粒子に、変化された向性を与えるものである、少なくとも１つの外来性標的配列を含むパルボウイルスキャプシド；及び
（ｂ）該パルボウイルスキャプシド内にパッケージングされたアデノ随伴ウイルス（ＡＡＶ）ゲノム
を含む標的パルボウイルス粒子。