【手続補正書】
【提出日】平成19年9月20日(2007.9.20)
【手続補正１】
【補正対象書類名】特許請求の範囲
【補正対象項目名】全文
【補正方法】変更
【補正の内容】
【特許請求の範囲】
【請求項１】
化学式（Ｉ）の化合物であって、
【化１】
2007514643.tif 000001
ここにおいて、
Ｔ１は、Ｈ、保護基、活性化リン基、或いは−Ｌｓ−ＳＳであり、Ｌｓは結合部位であり、ＳＳは固体支持媒体であり、
Ｔ２は、Ｈ、保護基、活性化リン基、或いは−Ｌｓ−ＳＳであり、Ｌｓは結合部位であり、ＳＳは固体支持媒体であり、
Ｂｘは、水素或いは核酸塩基であり、
Ｘは、フッ素、置換或いは非置換Ｃ１〜Ｃ１２アルキル、置換或いは非置換Ｃ２〜Ｃ１２アルケニル、置換或いは非置換Ｃ２〜Ｃ１２アルキニル、置換或いは非置換アルコキシ、置換或いは非置換−Ｏ−Ｃ２−Ｃ１２アルケニル、或いは置換或いは非置換−Ｏ−Ｃ２−Ｃ１２アルキニルである、化合物。
【請求項２】
請求項１記載の化合物において、Ｘは、化学式Ｉａ或いはＩｂの基であり、
【化２】
2007514643.tif 000002
Ｒｂは、Ｏ、Ｓ、或いはＮＨであり、
Ｒｄは、単結合、Ｏ、Ｓ、或いはＣ（＝Ｏ）であり、
Ｒｅは、Ｃ１〜Ｃ１０アルキル、Ｎ（Ｒｋ）（Ｒｍ）、Ｎ（Ｒｋ）（Ｒｎ）、Ｎ＝Ｃ（Ｒｐ）（Ｒｑ）、Ｎ＝Ｃ（Ｒｐ）（Ｒｒ）、或いは化学式Ｉｃを有し、
【化３】
2007514643.tif 000003
Ｒｐ及びＲｑはそれぞれ個別に、水素、或いはＣ１〜Ｃ１０アルキルであり、
Ｒｒは、−Ｒｘ−Ｒｙであり、
Ｒｓ、Ｒｔ、Ｒｕ及びＲｖはそれぞれ個別に、水素、Ｃ（Ｏ）Ｒｗ、置換或いは非置換Ｃ１〜Ｃ１０アルキル、置換或いは非置換Ｃ２〜Ｃ１０アルケニル、置換或いは非置換Ｃ２〜Ｃ１０アルキニル、アルキルフルホニル、アリールスルホニル、化学機能基、或いは共役基であり、ここにおいて前記置換基は、ヒドロキシル、アミノ、アルコキシ、カルボキシ、ベンジル、フェニル、ニトロ、チオール、チオアルコキシ、ハロゲン、アルキル、アリール、アルケニル、及びアルキニルから選択されるものであり、
或いは選択的に、Ｒｕ及びＲｖは、それらが結合した窒素原子と共にフタルイミド部位を形成するものであり、
Ｒｗはそれぞれ個別に、置換或いは非置換Ｃ１〜Ｃ１０アルキル、トリフルオロメチル、シアノエチルオキシ、メトキシ、エトキシ、ｔ−ブトキシ、アリルオキシ、９−フルオレニルメトキシ、２−（トリメチルシリル）−エトキシ、２，２，２−トリクロロエトキシ、ベンジルオキシ、ブチリル、イソ−ブチリル、フェニル、或いはアリールであり、
Ｒｋは、水素、アミノ保護基、或いは−Ｒｘ−Ｒｙであり、
Ｒｐは、水素、アミノ保護基、或いは−Ｒｘ−Ｒｙであり、
Ｒｘは、単結合、或いは結合部位であり、
Ｒｙは、化学機能基、共役基、あるいは固体支持媒体であり、
Ｒｍ及びＲｎはそれぞれ個別に、Ｈ、アミノ保護基、置換或いは非置換Ｃ１〜Ｃ１０アルキル、置換或いは非置換Ｃ２〜Ｃ１０アルケニル、置換或いは非置換Ｃ２〜Ｃ１０アルキニルであり、ここにおいて、置換基は、ヒドロキシル、アミノ、アルコキシ、カルボキシ、ベンジル、フェニル、ニトロ、チオール、チオアルコキシ、ハロゲン、アルキル、アリール、アルケニル、アルキニル、ＮＨ３＋、Ｎ（Ｒｕ）（Ｒｖ）、グアニジノ、及びアシル（前記アシルは酸アミド或いはエステルである）から選択されるものであり、
或いはＲｍ及びＲｎは共に、アミノ保護基であるか、Ｎ及びＯから選択された更なるヘテロ原子を選択的に含む環構造に連結しているか、若しくは化学機能基であり、
Ｒｉは、ＯＲｚ、ＳＲｚ、或いはＮ（Ｒｚ）２であり、
Ｒｚはそれぞれ個別に、Ｈ、Ｃ１〜Ｃ８アルキル、Ｃ１〜Ｃ８ハロアルキル、Ｃ（＝ＮＨ）Ｎ（Ｈ）Ｒｕ、Ｃ（＝Ｏ）Ｎ（Ｈ）Ｒｕ、或いはＯＣ（＝Ｏ）Ｎ（Ｈ）Ｒｕであり、
Ｒｆ、Ｒｇ、及びＲｈは、約４〜約７個の炭素原子を有するものであるか、若しくは約３〜約６炭素原子と１或いは２個のヘテロ原子を有する環システムを有し、ここにおいて、前記へテロ原子は、酸素、窒素、及び硫黄から選択されるものであり、前記環システムは、脂肪族、非飽和脂肪族、芳香族、或いは飽和或いは非飽和複素環であり、
Ｒｊは、１〜約１０個の炭素原子を有するアルキル或いはハロアルキル、２〜約１０個の炭素原子を有するアルケニル、６〜約１４個の炭素原子を有するアリール、Ｎ（Ｒｋ）（Ｒｍ）ＯＲｋ、ハロ、ＳＲｋ或いはＣＮであり、
ｍａは、１〜約１０であり、
ｍｂはそれぞれ個別に、０或いは１であり、
ｍｃは、０或いは１〜１０の整数であり、
ｍｄは、１〜１０の整数であり、
ｍｅは、０、１、或いは２であり、及び、
ｍｃが０である場合、ｍｄは１以上である。
【請求項３】
請求項１記載の化合物において、Ｔ１或いはＴ２の１つは、活性化リン基である。
【請求項４】
請求項１記載の化合物において、Ｔ１或いはＴ２の１つは、−Ｌｓ−ＳＳである。
【請求項５】
請求項１記載の化合物において、前記Ｘは、フルオロ、置換或いは非置換アルコキシ、置換或いは非置換−Ｏ−Ｃ１−Ｃ１２アルケニル、或いは置換或いは非置換−Ｏ−Ｃ１−Ｃ１２アルキニルから選択されるものである。
【請求項６】
請求項１記載の化合物において、前記Ｘは、フルオロ、−Ｏ−ＣＨ３、或いは−Ｏ−ＣＨ２ＣＨ２−Ｏ−ＣＨ３から選択されるものである。
【請求項７】
請求項１記載の化合物において、前記Ｘは、アリール、Ｏ−ＣＨ３、Ｏ−アリル、Ｏ−ＣＨ２ＣＨ２−Ｏ−ＣＨ３、Ｏ−（ＣＨ２）ｍａ−Ｏ−Ｎ（Ｒｍ）（Ｒｎ）、或いはＯ−ＣＨ２−Ｃ（＝Ｏ）−Ｎ（Ｒｍ）（Ｒｎ）であり、
ここにおいて、
Ｒｍ及びＲｎはそれぞれ個別に、Ｈ、アミノ保護基、置換或いは非置換Ｃ１〜Ｃ１０アルキル、置換或いは非置換Ｃ２〜Ｃ１０アルケニル、置換或いは非置換Ｃ２〜Ｃ１０アルキニルであり、
ｍａは、１〜約１０である。
【請求項８】
化学式ＩＩのヌクレオシドの少なくとも１つを有するオリゴマーであって、
【化４】
2007514643.tif 000004
ここにおいて、
Ｌ１及びＬ２はそれぞれ個別に、前記ヌクレオシドを前記オリゴマー化合物に連結する内部ヌクレオシド結合、Ｈ、ヒドロキシル保護基、又は共役基であり、Ｌ１及びＬ２の少なくとも１つは、前記ヌクレオシドを前記オリゴマー化合物に連結させる内部ヌクレオシド結合であり、
Ｂｘは、水素或いは核酸塩基であり、
Ｘは、フッ素、置換或いは非置換Ｃ１〜Ｃ１２、置換或いは非置換Ｃ２〜Ｃ１２アルケニル、置換或いは非置換Ｃ２〜Ｃ１２アルキニル、置換或いは非置換アルコキシ、置換或いは非置換−Ｏ−Ｃ２−Ｃ１２アルケニル、或いは置換或いは非置換−Ｏ−Ｃ２−Ｃ１２アルキニルである、オリゴマー。
【請求項９】
請求項８記載のオリゴマー化合物において、前記Ｘはそれぞれ個別に、化学式Ｉａ或いはＩｂの基であり、
【化５】
2007514643.tif 000005
ここにおいて、
Ｒｂは、Ｏ、Ｓ、或いはＮＨであり、
Ｒｄは、単結合、Ｏ、Ｓ、或いはＣ（＝Ｏ）であり、
Ｒｅは、Ｃ１〜Ｃ１０アルキル、Ｎ（Ｒｋ）（Ｒｍ）、Ｎ（Ｒｋ）（Ｒｎ）、Ｎ＝Ｃ（Ｒｐ）（Ｒｑ）、Ｎ＝Ｃ（Ｒｐ）（Ｒｒ）、或いは化学式Ｉｃを有するものであり、
【化６】
2007514643.tif 000006
Ｒｐ及びＲｑはそれぞれ個別に、水素、或いはＣ１〜Ｃ１０アルキルであり、
Ｒｒは、−Ｒｘ−Ｒｙであり、
Ｒｓ、Ｒｔ、Ｒｕ及びＲｖはそれぞれ個別に、水素、Ｃ（Ｏ）Ｒｗ、置換或いは非置換Ｃ１〜Ｃ１０アルキル、置換或いは非置換Ｃ２−Ｃ１０アルケニル、置換或いは非置換Ｃ２〜Ｃ１０アルキニル、アルキルフルホニル、アリールスルホニル、化学機能基、或いは共役基であり、ここにおいて、前記置換基は、ヒドロキシル、アミノ、アルコキシ、カルボキシ、ベンジル、フェニル、ニトロ、チオール、チオアルコキシ、ハロゲン、アルキル、アリール、アルケニル、及びアルキニルから選択されるものであり、
或いは選択的に、Ｒｕ及びＲｖは、それらが結合した窒素原子と共にフタルイミド部位を形成するものであり、
Ｒｗはそれぞれ個別に、置換或いは非置換Ｃ１〜Ｃ１０アルキル、トリフルオロメチル、シアノエチルオキシ、メトキシ、エトキシ、ｔ−ブトキシ、アリルオキシ、９−フルオレニルメトキシ、２−（トリメチルシリル）−エトキシ、２，２，２−トリクロロエトキシ、ベンジルオキシ、ブチリル、イソ−ブチリル、フェニル、或いはアリールであり、
Ｒｋは、水素、アミノ保護基、或いは−Ｒｘ−Ｒｙであり、
Ｒｐは、水素、アミノ保護基、或いは−Ｒｘ−Ｒｙであり、
Ｒｘは、単結合、或いは結合部位であり、
Ｒｙは、化学機能基、共役基、あるいは固体支持媒体であり、
Ｒｍ及びＲｎはそれぞれ個別に、Ｈ、アミノ保護基、置換或いは非置換Ｃ１〜Ｃ１０アルキル、置換或いは非置換Ｃ２〜Ｃ１０アルケニル、置換或いは非置換Ｃ２〜Ｃ１０アルキニルであり、ここにおいて、置換基は、ヒドロキシル、アミノ、アルコキシ、カルボキシ、ベンジル、フェニル、ニトロ、チオール、チオアルコキシ、ハロゲン、アルキル、アリール、アルケニル、アルキニル、ＮＨ３＋、Ｎ（Ｒｕ）（Ｒｖ）、グアニジノ、及びアシル（前記アシルは酸アミド或いはエステルである）から選択されるものであり、
或いはＲｍ及びＲｎは、共にアミノ保護基であるか、Ｎ及びＯから選択される更なるヘテロ原子を選択的に含む環構造に連結しているか、若しくは化学官能基であり、
Ｒｉは、ＯＲｚ、ＳＲｚ、或いはＮ（Ｒｚ）２であり、
Ｒｚはそれぞれ個別に、Ｈ、Ｃ１〜Ｃ８アルキル、Ｃ１〜Ｃ８ハロアルキル、Ｃ（＝ＮＨ）Ｎ（Ｈ）Ｒｕ、Ｃ（＝Ｏ）Ｎ（Ｈ）Ｒｕ、或いはＯＣ（＝Ｏ）Ｎ（Ｈ）Ｒｕであり、
Ｒｆ、Ｒｇ、及びＲｈは、約４〜約７個の炭素原子を有するか、若しくは約３〜約６個の炭素原子と１或いは２個のヘテロ原子を有する環システムを有し、ここにおいて前記へテロ原子は、酸素、窒素、及び硫黄から選択されるものであり、前記環システムは、脂肪族、非飽和脂肪族、芳香族、或いは飽和或いは非飽和複素環であり、
Ｒｊは、１〜約１０炭素原子を有するアルキル或いはハロアルキル、２〜約１０炭素原子を有するアルケニル、６〜約１４炭素原子を有するアリール、Ｎ（Ｒｋ）（Ｒｍ）ＯＲｋ、ハロ、ＳＲｋ或いはＣＮであり、
ｍａは１〜約１０であり、
ｍｂはそれぞれ個別に、０或いは１であり、
ｍｃは、０或いは１〜１０の整数であり、
ｍｄは、１〜１０の整数であり、
ｍｅは、０、１、或いは２であり、及び、
ｍｃが０である場合、ｍｄは１以上である。
【請求項１０】
請求項８記載のオリゴマー化合物において、前記Ｌ１或いはＬ２の少なくとも１つは、ホスホジエステル内部ヌクレオシド結合である。
【請求項１１】
請求項８記載のオリゴマー化合物において、前記Ｌ１或いはＬ２の少なくとも１つは、ホスホロチオエート内部ヌクレオシド結合である。
【請求項１２】
請求項８記載のオリゴマー化合物において、前記Ｘはそれぞれ個別に、フルオロ、置換或いは非置換アルコキシ、置換或いは非置換−Ｏ−Ｃ１−Ｃ１２アルケニル、或いは置換或いは非置換−Ｏ−Ｃ１−Ｃ１２アルキニルから選択されるものである。
【請求項１３】
請求項８記載のオリゴマー化合物において、前記Ｘはそれぞれ個別に、フルオロ、−Ｏ−ＣＨ３、或いは−Ｏ−ＣＨ２ＣＨ２−Ｏ−ＣＨ３から選択されるものである。
【請求項１４】
請求項８記載のオリゴマー化合物において、前記Ｘはそれぞれ個別に、アリール、Ｏ−ＣＨ３、Ｏ−アリル、Ｏ−ＣＨ２ＣＨ２−Ｏ−ＣＨ３、Ｏ−（ＣＨ２）ｍａ−Ｏ−Ｎ（Ｒｍ）（Ｒｎ）、或いはＯ−ＣＨ２−Ｃ（＝Ｏ）−Ｎ（Ｒｍ）（Ｒｎ）であり、
ここにおいて、
Ｒｍ及びＲｎはそれぞれ個別に、Ｈ、アミノ保護基、置換或いは非置換Ｃ１〜Ｃ１０アルキル、置換或いは非置換Ｃ２〜Ｃ１０アルケニル、置換或いは非置換Ｃ２〜Ｃ１０アルキニルであり、
ｍａは、１〜約１０である。
【請求項１５】
請求項８記載のオリゴマー化合物であって、この化合物は、
８〜８０のヌクレオシドを有するものである。
【請求項１６】
請求項８記載のオリゴマー化合物であって、この化合物は、
８〜５０のヌクレオシドを有するものである。
【請求項１７】
請求項８記載のオリゴマー化合物であって、この化合物は、
８〜３０のヌクレオシドを有するものである。
【請求項１８】
請求項記載８のオリゴマー化合物であって、この化合物は、
１０〜３０のヌクレオシドを有するものである。
【請求項１９】
請求項８記載のオリゴマー化合物であって、この化合物は、
１５〜３０のヌクレオシドを有するものである。
【請求項２０】
請求項８記載のオリゴマー化合物であって、この化合物は、
１５〜２５のヌクレオシドを有するものである。
【請求項２１】
第１のオリゴヌクレオチド及び第２のオリゴヌクレオチドを有する組成物であって、
前記第１のオリゴヌクレオチドは、前記第２のオリゴヌクレオチドと選択された標的核酸に対して相補的であり且つハイブリダイズすることができ、
前記第１或いは第２のオリゴヌクレオチドの少なくとも１つは、以下の化学式ＩＩの４’−チオヌクレオシドを有する修飾を有する少なくとも１つのヌクレオシドを含み、
【化７】
2007514643.tif 000007
ここにおいて、
Ｌ１及びＬ２はそれぞれ個別に、前記ヌクレオシドを前記オリゴマー化合物に連結させる内部ヌクレオシド結合、Ｈ、ヒドロキシル保護基、又は共役基であり、Ｌ１及びＬ２の少なくとも１つは、前記ヌクレオシドが前記オリゴマー化合物に連結する内部ヌクレオシド結合であり、
Ｂｘは、水素或いは核酸塩基であり、
Ｘは、フッ素、置換或いは非置換Ｃ１〜Ｃ１２アルキル、置換或いは非置換Ｃ２〜Ｃ１２アルケニル、置換或いは非置換Ｃ２〜Ｃ１２アルキニル、置換或いは非置換アルコキシ、置換或いは非置換−Ｏ−Ｃ２−Ｃ１２アルケニル、或いは置換或いは非置換−Ｏ−Ｃ２−Ｃ１２アルキニルである、組成物。
【請求項２２】
請求項２１記載の組成物において、少なくとも１つのＸは、化学式Ｉａ或いはＩｂの基であり、
【化８】
2007514643.tif 000008
ここにおいて、
Ｒｂは、Ｏ、Ｓ、或いはＮＨであり、
Ｒｄは、単結合、Ｏ、Ｓ或いはＣ（＝Ｏ）であり、
Ｒｅは、Ｃ１〜Ｃ１０アルキル、Ｎ（Ｒｋ）（Ｒｍ）、Ｎ（Ｒｋ）（Ｒｎ）、Ｎ＝Ｃ（Ｒｐ）（Ｒｑ）、Ｎ＝Ｃ（Ｒｐ）（Ｒｒ）、或いは化学式Ｉｃを有し、
【化９】
2007514643.tif 000009
Ｒｐ及びＲｑはそれぞれ個別に、水素、或いはＣ１〜Ｃ１０アルキルであり、
Ｒｒは、−Ｒｘ−Ｒｙであり、
Ｒｓ、Ｒｔ、Ｒｕ及びＲｖはそれぞれ個別に、水素、Ｃ（Ｏ）Ｒｗ、置換或いは非置換Ｃ１〜Ｃ１０アルキル、置換或いは非置換Ｃ２〜Ｃ１０アルケニル、置換或いは非置換Ｃ２〜Ｃ１０アルキニル、アルキルフルホニル、アリールスルホニル、化学機能基、或いは共役基であり、ここにおいて、前記置換基は、ヒドロキシル、アミノ、アルコキシ、カルボキシ、ベンジル、フェニル、ニトロ、チオール、チオアルコキシ、ハロゲン、アルキル、アリール、アルケニル、及びアルキニルから選択されるものであり、
或いは選択的に、Ｒｕ及びＲｖは、それらが結合した窒素原子と共にフタルイミド部位を形成するものであり、
Ｒｗはそれぞれ個別に、置換或いは非置換Ｃ１〜Ｃ１０アルキル、トリフルオロメチル、シアノエチルオキシ、メトキシ、エトキシ、ｔ−ブトキシ、アリルオキシ、９−フルオレニルメトキシ、２−（トリメチルシリル）−エトキシ、２，２，２−トリクロロエトキシ、ベンジルオキシ、ブチリル、イソ−ブチリル、フェニル、或いはアリールであり、
Ｒｋは、水素、アミノ保護基、或いは−Ｒｘ−Ｒｙであり、
Ｒｐは、水素、アミノ保護基、或いは−Ｒｘ−Ｒｙであり、
Ｒｘは、単結合、或いは結合部位であり、
Ｒｙは、化学機能基、共役基、あるいは固体支持媒体であり、
Ｒｍ及びＲｎはそれぞれ個別に、Ｈ、アミノ保護基、置換或いは非置換Ｃ１〜Ｃ１０アルキル、置換或いは非置換Ｃ２〜Ｃ１０アルケニル、置換或いは非置換Ｃ２〜Ｃ１０アルキニルであり、ここにおいて、置換基は、ヒドロキシル、アミノ、アルコキシ、カルボキシ、ベンジル、フェニル、ニトロ、チオール、チオアルコキシ、ハロゲン、アルキル、アリール、アルケニル、アルキニル、ＮＨ３＋、Ｎ（Ｒｕ）（Ｒｖ）、グアニジノ、及びアシル（前記アシルは酸アミド或いはエステルである）から選択されるものであり、
或いはＲｍ及びＲｎは、共にアミノ保護基であるか、Ｎ及びＯから選択される更なるヘテロ原子を選択的に含む環構造に連結しているか、若しくは化学官能基であり、
Ｒｉは、ＯＲｚ、ＳＲｚ、或いはＮ（Ｒｚ）２であり、
Ｒｚはそれぞれ個別に、Ｈ、Ｃ１〜Ｃ８アルキル、Ｃ１〜Ｃ８ハロアルキル、Ｃ（＝ＮＨ）Ｎ（Ｈ）Ｒｕ、Ｃ（＝Ｏ）Ｎ（Ｈ）Ｒｕ、或いはＯＣ（＝Ｏ）Ｎ（Ｈ）Ｒｕであり、
Ｒｆ、Ｒｇ、及びＲｈは、約４〜約７個の炭素原子を有するか、若しくは約３〜約６個の炭素原子と１或いは２個のヘテロ原子を有する環システムを有し、ここにおいて、前記へテロ原子は、酸素、窒素、及び硫黄から選択されるものであり、前記環システムは、脂肪族、非飽和脂肪族、芳香族、或いは飽和或いは非飽和複素環であり、
Ｒｊは、１〜約１０炭素原子を有するアルキル或いはハロアルキル、２〜約１０個の炭素原子を有するアルケニル、６〜約１４個の炭素原子を有するアリール、Ｎ（Ｒｋ）（Ｒｍ）ＯＲｋ、ハロ、ＳＲｋ、或いはＣＮであり、
ｍａは１〜約１０であり、
ｍｂはそれぞれ個別に、０或いは１であり、
ｍｃは、０或いは１〜１０の整数であり、
ｍｄは、１〜１０の整数であり、
ｍｅは、０、１、或いは２であり、及び、
ｍｃが０である場合、ｍｄは１以上である、組成物。
【請求項２３】
請求項２１記載の組成物において、前記第１或いは第２のオリゴヌクレオチドの少なくとも１つにおいて、それらに含まれる化学式ＩＩの少なくとも１つのヌクレオシドに対して、Ｌ１或いはＬ２の少なくとも１つは、ホスホジエステル内部ヌクレオシド結合である。
【請求項２４】
請求項２１記載の組成物において、前記第１或いは第２のオリゴヌクレオチドの少なくとも１つにおいて、それらに含まれる化学式ＩＩの少なくとも１つのヌクレオシドに対して、Ｌ１或いはＬ２の少なくとも１つは、ホスホロチオエート内部ヌクレオシド結合である。
【請求項２５】
請求項２１記載の組成物において、前記第１或いは第２のオリゴヌクレオチドの少なくとも１つにおいて、それらに含まれる化学式ＩＩの少なくとも１つのヌクレオシドに対して、Ｌ１或いはＬ２の少なくとも１つは、ホスホジエステル内部ヌクレオシドであり、もう一方は、ホスホロチオエート内部ヌクレオシド結合である。
【請求項２６】
請求項２１記載の組成物において、前記第１或いは第２のオリゴヌクレオチドの少なくとも１つにおいて、それらに含まれる化学式ＩＩの少なくとも１つのヌクレオシドに対して、Ｘは、フルオロ、置換或いは非置換アルコキシ、置換或いは非置換−Ｏ−Ｃ１−Ｃ１２アルケニル、或いは置換或いは非置換−Ｏ−Ｃ１−Ｃ１２アルキニルから選択されるものである。
【請求項２７】
請求項２１記載の組成物において、前記第１或いは第２のオリゴヌクレオチドの少なくとも１つにおいて、それらに含まれる化学式ＩＩの少なくとも１つのヌクレオシドに対して、Ｘは、フルオロ、−Ｏ−ＣＨ３、或いは−Ｏ−ＣＨ２ＣＨ２−Ｏ−ＣＨ３から選択されるものである。
【請求項２８】
請求項２１記載の組成物において、前記第１或いは第２のオリゴヌクレオチドの少なくとも１つにおいて、それらに含まれる化学式ＩＩの少なくとも１つのヌクレオシドに対して、Ｘは、アリール、アミノ、アジド、Ｏ−ＣＨ３、Ｏ−アリル、Ｏ−ＣＨ２ＣＨ２−Ｏ−ＣＨ３、Ｏ−（ＣＨ２）ｍａ−Ｏ−Ｎ（Ｒｍ）（Ｒｎ）、或いはＯ−ＣＨ２−Ｃ（＝Ｏ）−Ｎ（Ｒｍ）（Ｒｎ）であり、
ここにおいて、
Ｒｍ及びＲｎはそれぞれ個別に、Ｈ、アミノ保護基、置換或いは非置換Ｃ１〜Ｃ１０アルキル、置換或いは非置換Ｃ２〜Ｃ１０アルケニル、置換或いは非置換Ｃ２〜Ｃ１０アルキニルであり、
ｍａは、１〜約１０である。
【請求項２９】
請求項２１記載の組成物において、前記第１及び第２のオリゴヌクレオチドは、ｓｉＲＮＡオリゴヌクレオチドの相補性対である。
【請求項３０】
請求項２１記載の組成物において、前記第１及び第２のオリゴヌクレオチドは、オリゴヌクレオチドのアンチセンス／センス対である。
【請求項３１】
請求項２１記載の組成物において、前記第１及び第２のオリゴヌクレオチドのそれぞれは、１０〜４０ヌクレオチドを有しているものである。
【請求項３２】
請求項２１記載の組成物において、前記第１及び第２のオリゴヌクレオチドのそれぞれは、１８〜３０ヌクレオチドを有しているものである。
【請求項３３】
請求項２１記載の組成物において、前記第１及び第２のオリゴヌクレオチドのそれぞれは、１８〜２４ヌクレオチドを有しているものである。
【請求項３４】
請求項２１記載の組成物において、前記第１のオリゴヌクレオチドは、アンチセンスオリゴヌクレオチドである。
【請求項３５】
請求項３４記載の組成物において、前記第２のオリゴヌクレオチドは、センスオリゴヌクレオチドである。
【請求項３６】
請求項３４記載の組成物において、前記第２のオリゴヌクレオチドは、複数のリボースヌクレオチドユニットを有しているものである。
【請求項３７】
請求項２１記載の組成物において、前記第１のオリゴヌクレオチドは、化学式ＩＩの少なくとも１つの修飾ヌクレオチドを含むものである。
【請求項３８】
１，４−アンヒドロ−２−Ｏ−（２，４−ジメトキシベンゾイル）−３，５−Ｏ−（１，１，３，３−テトライソプロピル  ジシロキサン−１，３−ジイル）−４−スルフィニル−Ｄ−リビトールを調製する方法であって、
適切な溶媒中のＴｉ（ＩＶ）イソプロポキド溶液にジエチル−Ｌ−酒石酸を添加し、その後、前記適切な溶媒中、適切なペルオキシドを添加することによって酸化混合物を調製する工程と、
１，４−アンヒドロ−３，５−Ｏ−（１，１，３，３−テトライソプロピルジシロキサン−１，３−ジイル）−４−チオ−Ｄ−リビトールを前記酸化混合物と処理し、１，４−アンヒドロ−２−Ｏ−（２，４−ジメトキシベンゾイル）−３，５−Ｏ−（１，１，３，３−テトライソプロピル  ジシロキサン−１，３−ジイル）−４−スルフィニル−Ｄ−リビトールを形成する、前記処理する工程と
を有する、方法。
【手続補正２】
【補正対象書類名】明細書
【補正対象項目名】００２８
【補正方法】変更
【補正の内容】
【００２８】
ＲＮＡｓｅ  Ｈ経路のような、遺伝子発現のアンチセンス調節のＲＮＡ干渉経路は、特異的な遺伝子産物のレベルを調節するための効果的手段であって、従って、遺伝子サイレンシングに関する多数の治療、診断、及び研究適用において独自な有用性を提供するであろう。従って、本発明は更に、遺伝子発現経路を調節することに役立つオリゴマー化合物を提供し、これは、ＲＮＡ干渉およびｄｓＲＮＡ酵素、さらには非アンチセンスメカニズムなどのアンチセンスの作用機構に依存するものを含む。ここで開示されたことを取得した当業者は、過度の実験なしで、これら或いは他の使用に対して更なるオリゴマー化合物を同定することができるものである。
この出願の発明に関連する先行技術文献情報としては、以下のものがある（国際出願日以降国際段階で引用された文献及び他国に国内移行した際に引用された文献を含む）。
【特許文献１】米国特許出願公開第２００３／００３６６３９号明細書
【非特許文献１】フィールド  Ｌ．Ｈ．（Ｆｉｅｌｄ  Ｌ．Ｈ．）ら，「カンピロバクター・ジュジュニにおけるシデロフォアーの成長、形態、外膜タンパク質組成、及び合成に対する鉄の影響（Ｉｎｆｌｕｅｎｃｅ  ｏｆ  ｉｒｏｎ  ｏｎ  ｇｒｏｗｔｈ，  ｍｏｒｐｈｏｌｏｇｙ，ｏｕｔｅｒ  ｍｅｍｂｒａｎｅ  ｐｒｏｔｅｉｎ  ｃｏｍｐｏｓｉｔｉｏｎ、ａｎｄ  ｓｙｎｔｈｅｓｉｓ  ｏｆ  ｓｉｄｅｒｏｐｈｏｒｅｓ  ｉｎ  Ｃａｍｐｙｌｏｂａｃｔｅｒ  ｊｅｊｕｎｉ．）」，Ｉｎｆｅｃｔ．Ｉｍｍｕｎ．，１９８６年１０月，第５４巻，第１号，ｐ．１２６−１３２
【非特許文献２】シュワルツ  Ｄ（Ｓｃｈｗａｒｔｚ，Ｄ）ら，「患者におけるカンピロバクター・ジュジュニ下痢の外膜における鉄制御タンパク質の単離と免疫応答（Ｉｒｏｎ−ｒｅｇｕｌａｔｅｄ  ｐｒｏｔｅｉｎｓ  ｉｎ  ｏｕｔｅｒ  ｍｅｍｂｒａｎｅｓ  ｏｆ  Ｃａｍｐｙｌｏｂａｃｔｅｒ  ｊｅｊｕｎｉ  ｄｉａｒｒｈｏｅａ  ｉｓｏｌａｔｅｓ  ａｎｄ  ｉｍｍｕｎｅ  ｒｅｓｐｏｎｓｅ  ｔｏ  ｔｈｅ  ｐｒｏｔｅｉｎ  ｉｎ  ｐａｔｉｅｎｔｓ）」，Ｚｂｌ．Ｂａｋｔ．，１９９４年１月，第２８０巻，ｐ．３３８−３４７
【手続補正３】
【補正対象書類名】明細書
【補正対象項目名】００６９
【補正方法】変更
【補正の内容】
【００６９】
本発明の適切な置換基は、これに限定されるものではないが、−Ｆ、−Ｃｌ、−Ｂｒ、−Ｉ、−ＯＨ、保護ヒドロキシル、脂肪族エーテル、芳香族エーテル、オキソ、アジド、 −Ｃ１−Ｃ１２−、−ＣＮ、任意にハロゲンで置換された−Ｃ１−Ｃ１２−アルキル（例えば、ペルハロアルキル）、ハロゲンで任意に置換されたＣ２−Ｃ１２−アルケニル、ハロゲンで任意に置換された−Ｃ２−Ｃ１２−アルケニル、−ＮＨ２、保護アミド、−ＮＨ−Ｃ１−Ｃ１２−アルキル、−ＮＨ−Ｃ２−Ｃ１２−アルキニル、−ＮＨ−Ｃ２−Ｃ１２−アルケニル、−ＮＨ−Ｃ３−Ｃ１２−シクロアルキル、−ＮＨ−アリル、−ＮＨ−ヘテロアリル、−ＮＨ−ヘテロシクロアルキル、−ジアルキルアミノ、−ジアリルアミノ、−ジヘテロアリルアミノ、−Ｏ−Ｃ１−Ｃ１２−アルキル、−Ｏ−Ｃ２−Ｃ１２−アルケニル、−Ｏ−Ｃ２−Ｃ１２−アルキニル、−Ｏ−Ｃ３−Ｃ１２−シクロアルキル、−Ｏ−アリル、−Ｏ−ヘテロアリル、−Ｏ−ヘテロシクロアルキル、−Ｃ（Ｏ）−Ｃ１−Ｃ１２−アルキル、−Ｃ（Ｏ）−Ｃ２−Ｃ１２−アルケニル、−Ｃ（Ｏ）−Ｃ２−Ｃ１２−アルキニル、−Ｃ（Ｏ）−Ｃ３−Ｃ１２−シクロアルキル、−Ｃ（Ｏ）−アリル、−Ｃ（Ｏ）−ヘテロアリル、−Ｃ（Ｏ）−ヘテロシクロアルキル、−ＣＯＮＨ２、−ＣＯＮＨ−Ｃ１−Ｃ１２−アルキル、−ＣＯＮＨ−Ｃ２−Ｃ１２−アルケニル、−ＣＯＮＨ−Ｃ２−Ｃ１２−アルキニル、−ＣＯＮＨ−Ｃ３−Ｃ１２−シクロアルキル、−ＣＯＮＨ−アリル、−ＣＯＮＨ−ヘテロアリル、−ＣＯＮＨ−ヘテロシクロアルキル、−ＣＯ２−Ｃ１−Ｃ１２−アルキル、−ＣＯ２−Ｃ２−Ｃ１２−アルケニル、−ＣＯ２−Ｃ２−Ｃ１２−アルキニル、−ＣＯ２−Ｃ３−Ｃ１２−シクロアルキル、−ＣＯ２−アリル、−ＣＯ２−ヘテロアリル、−ＣＯ２−ヘテロシクロアルキル、 −OＣＯ２−Ｃ１−Ｃ１２−アルキル、−ＯＣＯ２−Ｃ２−Ｃ１２−アルケニル、−ＯＣＯ２−Ｃ２−Ｃ１２−アルキニル、−ＯＣＯ２−Ｃ３−Ｃ１２−シクロアルキル、−ＯＣＯ２−アリル、−ＯＣＯ２−ヘテロアリル、−ＯＣＯ２−ヘテロシクロアルキル、−ＯＣＯＮＨ２、−ＯＣＯＮＨ−Ｃ１−Ｃ１２−アルキル、−ＯＣＯＮＨ−Ｃ２−Ｃ１２−アルケニル、−ＯＣＯＮＨ−Ｃ２−Ｃ１２−アルキニル、−ＯＣＯＮＨ−Ｃ３−Ｃ１２−シクロアルキル、−ＯＣＯＮＨ−アリル、−ＯＣＯＮＨ−ヘテロアリル、−ＯＣＯＮＨ−ヘテロシクロアルキル、−ＮＨＣ（Ｏ）−Ｃ１−Ｃ１２−アルキル、−ＮＨＣ（Ｏ）−Ｃ２−Ｃ１２−アルケニル、−ＮＨＣ（Ｏ）−Ｃ２−Ｃ１２−アルキニル、−ＮＨＣ（Ｏ）−Ｃ３−Ｃ１２−シクロアルキル、−ＮＨＣ（Ｏ）−アリル、−ＮＨＣ（Ｏ）−ヘテロアリル、−ＮＨＣ（Ｏ）−ヘテロシクロアルキル、−ＮＨＣＯ２−Ｃ１−Ｃ１２−アルキル、−ＮＨＣＯ２−Ｃ２−Ｃ１２−アルケニル、−ＮＨＣＯ２−Ｃ２−Ｃ１２−アルキニル、−ＮＨＣＯ２−Ｃ３−Ｃ１２−シクロアルキル、−ＮＨＣＯ２−アリル、−ＮＨＣＯ２−ヘテロアリル、−ＮＨＣＯ２−ヘテロシクロアルキル、−ＮＨＣ（Ｏ）ＮＨ２、ＮＨＣ（Ｏ）ＮＨ−Ｃ１−Ｃ１２−アルキル、−ＮＨＣ（Ｏ）ＮＨ−Ｃ２−Ｃ１２−アルケニル、−ＮＨＣ（Ｏ）ＮＨ−Ｃ２−Ｃ１２−アルキニル、−ＮＨＣ（Ｏ）ＮＨ−Ｃ３−Ｃ１２−シクロアルキル、−ＮＨＣ（Ｏ）ＮＨ−アリル、−ＮＨＣ（Ｏ）ＮＨ−ヘテロアリル、−ＮＨＣ（Ｏ）ＮＨ−ヘテロシクロアルキル、ＮＨＣ（Ｓ）ＮＨ２、ＮＨＣ（Ｓ）ＮＨ−Ｃ１−Ｃ１２−アルキル、−ＮＨＣ（Ｓ）ＮＨ−Ｃ２−Ｃ１２−アルケニル、−ＮＨＣ（Ｓ）ＮＨ−Ｃ２−Ｃ１２−アルキニル、−ＮＨＣ（Ｓ）ＮＨ−Ｃ３−Ｃ１２−シクロアルキル、−ＮＨＣ（Ｓ）ＮＨ−アリル、−ＮＨＣ（Ｓ）ＮＨ−ヘテロアリル、−ＮＨＣ（Ｓ）ＮＨ−ヘテロシクロアルキル、−ＮＨＣ（ＮＨ）ＮＨ２、ＮＨＣ（ＮＨ）ＮＨ−Ｃ１−Ｃ１２−アルキル、−ＮＨＣ（ＮＨ）ＮＨ−Ｃ２−Ｃ１２−アルケニル、−ＮＨＣ（ＮＨ）ＮＨ−Ｃ２−Ｃ１２−アルキニル、−ＮＨＣ（ＮＨ）ＮＨ−Ｃ３−Ｃ１２−シクロアルキル、−ＮＨＣ（ＮＨ）ＮＨ−アリル、−ＮＨＣ（ＮＨ）ＮＨ−ヘテロアリル、−ＮＨＣ（ＮＨ）ＮＨ−ヘテロシクロアルキル、ＮＨＣ（ＮＨ）−Ｃ１−Ｃ１２−アルキル、−ＮＨＣ（ＮＨ）−Ｃ２−Ｃ１２−アルケニル、−ＮＨＣ（ＮＨ）−Ｃ２−Ｃ１２−アルキニル、−ＮＨＣ（ＮＨ）−Ｃ３−Ｃ１２−シクロアルキル、−ＮＨＣ（ＮＨ）−アリル、−ＮＨＣ（ＮＨ）−ヘテロアリル、−ＮＨＣ（ＮＨ）−ヘテロシクロアルキル、−Ｃ（ＮＨ）ＮＨ−Ｃ１−Ｃ１２−アルキル、−Ｃ（ＮＨ）ＮＨ−Ｃ２−Ｃ１２−アルケニル、−Ｃ（ＮＨ）ＮＨ−Ｃ２−Ｃ１２−アルキニル、−Ｃ（ＮＨ）ＮＨ−Ｃ３−Ｃ１２−シクロアルキル、−Ｃ（ＮＨ）ＮＨ−アリル、−Ｃ（ＮＨ）ＮＨ−ヘテロアリル、−Ｃ（ＮＨ）ＮＨ−ヘテロシクロアルキル、−Ｓ（Ｏ）−Ｃ１−Ｃ１２−アルキル、−Ｓ（Ｏ）−Ｃ２−Ｃ１２−アルケニル、−Ｓ（Ｏ）−Ｃ２−Ｃ１２−アルキニル、−Ｓ（Ｏ）−Ｃ３−Ｃ１２−シクロアルキル、−Ｓ（Ｏ）−アリル、−Ｓ（Ｏ）−ヘテロアリル、−Ｓ（Ｏ）−ヘテロシクロアルキル−ＳＯ２ＮＨ２、−ＳＯ２ＮＨ−Ｃ１−Ｃ１２−アルキル、−ＳＯ２ＮＨ−Ｃ２−Ｃ１２−アルケニル、−ＳＯ２ＮＨ−Ｃ２−Ｃ１２−アルキニル、−ＳＯ２ＮＨ−Ｃ３−Ｃ１２−シクロアルキル、−ＳＯ２ＮＨ−アリル、−ＳＯ２ＮＨ−ヘテロアリル、−ＳＯ２ＮＨ−ヘテロシクロアルキル、−ＮＨＳＯ２−Ｃ１−Ｃ１２−アルキル、−ＮＨＳＯ２−Ｃ２−Ｃ１２−アルケニル、−ＮＨＳＯ２−Ｃ２−Ｃ１２−アルキニル、−ＮＨＳＯ２−Ｃ３−Ｃ１２−シクロアルキル、−ＮＨＳＯ２−アリル、−ＮＨＳＯ２−ヘテロアリル、−ＮＨＳＯ２−ヘテロシクロアルキル、−ＣＨ２ＮＨ２、−ＣＨ２ＳＯ２ＣＨ３、−アリル、−アリルアルキル、−ヘテロアリル、−ヘテロアリルアルキル、−ヘテロシクロアルキル、−Ｃ３−Ｃ１２−シクロアルキル、ポリアルコキシアルキル、ポリアルコキシ、−メトキシメトキシ、−メトキシエトキシ、−ＳＨ、−Ｓ−Ｃ１−Ｃ１２−アルキル、−Ｓ−Ｃ２−Ｃ１２−アルケニル、−Ｓ−Ｃ２−Ｃ１２−アルキニル、−Ｓ−Ｃ３−Ｃ１２−シクロアルキル、−Ｓ−アリル、−Ｓ−ヘテロアリル、−Ｓ−ヘテロシクロアルキル、或いはメチルチオメチルを含む。アリル、ヘテロアリル、アルキル、及びそれらの同等物はさらに置換され得ることが理解されるであろう。