【手続補正書】
【提出日】平成19年10月30日(2007.10.30)
【手続補正１】
【補正対象書類名】明細書
【補正対象項目名】特許請求の範囲
【補正方法】変更
【補正の内容】
【特許請求の範囲】
【請求項１】
ＡＡＶ７、配列番号２のアミノ酸１ないし７３７；Ｃ１、配列番号６０；Ｃ２、配列番号６１；Ｃ５、配列番号６２；Ａ３−３、配列番号６６；Ａ３−７、配列番号６７；Ａ３−４、配列番号６８；Ａ３−５、配列番号６９；３．３ｂ、配列番号６２；２２３．４、配列番号７３；２２３−５、配列番号７４；２２３−１０、配列番号７５；２２３−２、配列番号７６；２２３−７、配列番号７７；２２３−６、配列番号７８；４４−１、配列番号７９；４４−５、配列番号８０；４４−２、配列番号８１；４２−１５、配列番号８４；４２−８、配列番号８５；４２−１３、配列番号８６；４２−３Ａ、配列番号８７；４２−４、配列番号８８；４２−５Ａ、配列番号８９；４２−１Ｂ、配列番号９０；４２−５Ｂ、配列番号９１；４３−１、配列番号９２；４３−１２、配列番号９３；４３−５、配列番号９４；４３−２１、配列番号９６；４３−２５、配列番号９７；４３−２０、配列番号９９；２４．１、配列番号１０１；４２．２、配列番号１０２；７．２、配列番号１０３；２７．３、配列番号１０４；１６．３、配列番号１０５；４２．１０、配列番号１０６；４２−３Ｂ、配列番号１０７；４２−１１、配列番号１０８；Ｆ１、配列番号１０９；Ｆ５、配列番号１１０；Ｆ３、配列番号１１１；４２−６Ｂ、配列番号１１２；および４２−１２、配列番号１１３よりなる群から選択されるアミノ酸配列を有するＡＡＶキャプシドを含んでなる単離されたアデノ随伴ウイルス（ＡＡＶ）。
【請求項２】
ｖｐ２キャプシドタンパク質、アミノ酸（ａａ）１３８ないし７３７；
ｖｐ３キャプシドタンパク質、ａａ２０３ないし７３７；
超可変領域（ＨＶＲ）１から１２：ａａ１４６ないし１５２；ａａ１８２ないし１８７；
ａａ２６２ないし２６４；ａａ２６３ないし２６６；ａａ２６３ないし２６６；ａａ３８１ないし３８３；ａａ３８３ないし３８５；ａａ４５０ないし４７４；ａａ４５１ないし４７５；ａａ４９０ないし４９５；ａａ４９１ないし４９６；ａａ５００ないし５０４；ａａ５０１ないし５０５；ａａ５１４ないし５２２；ａａ５３３ないし５５４；ａａ５３４ないし５５５；ａａ５８１ないし５９４；ａａ５８３ないし５９６；ａａ６５８ないし６６７；ａａ６６０ないし６６９；およびａａ７０５ないし７１９；ａａ７０７ないし７７２；
ａａ２４〜４２、ａａ２５〜２８；ａａ８１〜８５；ａａ１３３ないし１６５；ａａ１３４〜１６５；ａａ１３７ないし１４３；ａａ１５４ないし１５６；ａａ１９４ないし２０８；ａａ２６１ないし２７４；ａａ２６２ないし２７４；ａａ１７１ないし１７３；ａａ４１３ないし４１７；ａａ４４９ないし４７８；ａａ４９４ないし５２５；ａａ５３４ないし５７１；ａａ５８１ないし６０１；ａａ６６０ないし６７１；ａａ７０９ないし７２３；ならびに
ａａ１ないし１８４；ａａ１９９ないし２５９；ａａ２７４ないし４４６；ａａ６０３ないし６５９；ａａ６７０ないし７０６；ａａ７２４ないし７３６；ａａ１８５ないし１９８；ａａ２６０ないし２７３；ａａ４４７ないし４７７；ａａ４９５ないし６０２；ａａ６６０ないし６６９；ならびにａａ７０７ないし７２３、よりなる群から選択され、
ここで該アミノ酸番号は、ＡＡＶ７キャプシド、配列番号２、ならびに対応するＣ１、配列番号６０；Ｃ２、配列番号６１；Ｃ５、配列番号６２；Ａ３−３、配列番号６６；Ａ３−７、配列番号６７；Ａ３−４、配列番号６８；Ａ３−５、配列番号６９；３．３ｂ、配列番号６２；２２３．４、配列番号７３；２２３−５、配列番号７４；２２３−１０、配列番号７５；２２３−２、配列番号７６；２２３−７、配列番号７７；２２３−６、配列番号７８；４４−１、配列番号７９；４４−５、配列番号８０；４４−２、配列番号８１；４２−１５、配列番号８４；４２−８、配列番号８５；４２−１３、配列番号８６；４２−３Ａ、配列番号８７；４２−４、配列番号８８；４２−５Ａ、配列番号８９；４２−１Ｂ、配列番号９０；４２−５Ｂ、配列番号９１；４３−１、配列番号９２；４３−１２、配列番号９３；４３−５、配列番号９４；４３−２１、配列番号９６；４３−２５、配列番号９７；４３−２０、配列番号９９；２４．１、配列番号１０１；４２．２、配列番号１０２；７．２、配列番号１０３；２７．３、配列番号１０４；１６．３、配列番号１０５；４２．１０、配列番号１０６；４２−３Ｂ、配列番号１０７；４２−１１、配列番号１０８；Ｆ１、配列番号１０９；Ｆ５、配列番号１１０；Ｆ３、配列番号１１１；４２−６Ｂ、配列番号１１２；および４２−１２、配列番号１１３のキャプシド中の領域のものである、
ＡＡＶキャプシドタンパク質のフラグメントを含んでなるタンパク質。
【請求項３】
請求項２記載のタンパク質フラグメントの１種もしくはそれ以上を含んでなる人工的アデノ随伴ウイルス（ＡＡＶ）キャプシドタンパク質。
【請求項４】
請求項３記載の人工的キャプシドを含んでなる組換えアデノ随伴ウイルス（ＡＡＶ）。
【請求項５】
請求項１〜２のいずれかに記載のタンパク質をコードする核酸配列を含んでなる分子。
【請求項６】
ＡＡＶ７、配列番号２のアミノ酸１ないし７３７；Ｃ１、配列番号６０；Ｃ２、配列番号６１；Ｃ５、配列番号６２；Ａ３−３、配列番号６６；Ａ３−７、配列番号６７；Ａ３−４、配列番号６８；Ａ３−５、配列番号６９；３．３ｂ、配列番号６２；２２３．４、配列番号７３；２２３−５、配列番号７４；２２３−１０、配列番号７５；２２３−２、配列番号７６；２２３−７、配列番号７７；２２３−６、配列番号７８；４４−１、配列番号７９；４４−５、配列番号８０；４４−２、配列番号８１；４２−１５、配列番号８４；４２−８、配列番号８５；４２−１３、配列番号８６；４２−３Ａ、配列番号８７；４２−４、配列番号８８；４２−５Ａ、配列番号８９；４２−１Ｂ、配列番号９０；４２−５Ｂ、配列番号９１；４３−１、配列番号９２；４３−１２、配列番号９３；４３−５、配列番号９４；４３−２１、配列番号９６；４３−２５、配列番号９７；４３−２０、配列番号９９；２４．１、配列番号１０１；４２．２、配列番号１０２；７．２、配列番号１０３；２７．３、配列番号１０４；１６．３、配列番号１０５；４２．１０、配列番号１０６；４２−３Ｂ、配列番号１０７；４２−１１、配列番号１０８；Ｆ１、配列番号１０９；Ｆ５、配列番号１１０；Ｆ３、配列番号１１１；４２−６Ｂ、配列番号１１２；および４２−１２、配列番号１１３よりなる群から選択されるアミノ酸配列を有する新規アデノ随伴ウイルス（ＡＡＶ）血清型キャプシドタンパク質をコードする核酸配列を含んでなる分子。
【請求項７】
ｖｐ１、ｎｔ８２５ないし３０４９；
ｖｐ２、ｎｔ１２３４ないし３０４９；
ｖｐ  ３、ｎｔ１４３４ないし３０４９；
ｎｔ４６８ないし３０９０；および
ｎｔ７２５ないし３０９０
よりなる群から選択され、ここで、
該ヌクレオチド番号は、ＡＡＶ７、配列番号１のものであり、かつ、４２−２、配列番号９；４２−８、配列番号２７；４２−１５、配列番号２８；４２−５ｂ、配列番号２９；４２−１ｂ、配列番号３０；４２−１３、配列番号３１；４２−３ａ、配列番号３２；４２−４、配列番号３３；４２−５ａ、配列番号３４；４２−１０、配列番号３５；４２−３ｂ、配列番号３６；４２−１１、配列番号３７；４２−６ｂ、配列番号３８；４３−１、配列番号３９；４３−５、配列番号４０；４３−１２、配列番号４１；４３−２０、配列番号４２；４３−２１、配列番号４３；４３−２３、配列番号４４；４３−２５、配列番号４５；４４．１、配列番号４７；４４．５、配列番号４７；２２３．１０、配列番号４８；２２３．２、配列番号４９；２２３．４、配列番号５０；２２３．５、配列番号５１；２２３．６、配列番号５２；２２３．７、配列番号５３；Ａ３．４、配列番号５４；Ａ３．５、配列番号５５；Ａ３．７、配列番号５６；Ａ３．３、配列番号５７；４２．１２、配列番号５８；４４．２、配列番号５９；ＡＡＶ１０、配列番号１１７；ＡＡＶ１１、配列番号１１８；ＡＡＶ１２、配列番号１１９、Ａ３．１、配列番号１２０；およびＨ６、配列番号２５中の配列に対応する、
アデノ随伴ウイルスキャプシドタンパク質のフラグメントをコードする核酸配列を含んでなる分子。
【請求項８】
配列番号１のヌクレオチド（ｎｔ）１ないし１０７；
配列番号１のｎｔ１０７ないし２２１５；
配列番号１のｎｔ３３４ないし２２１５；
配列番号１のｎｔ２２２２ないし４４３５；
配列番号１のｎｔ２６３３ないし４４３５；
配列番号１のｎｔ２８３１ないし４４３５；および
配列番号１のｎｔ４７０４ないし４７２１
を含んでなる、ヘテロロガスなアデノ随伴ウイルス（ＡＡＶ）血清型７核酸配列を含んでなる分子。
【請求項９】
配列番号３のアミノ酸（ａａ）１ないし６２３、ａａ１ないし１７１；ａａ１７２ないし３７２、ａａ３７３ないし４４４およびａａ４４５ないし６２３よりなる群から選択される、アデノ随伴ウイルス（ＡＡＶ）血清型７のｒｅｐタンパク質もしくはそのフラグメントをコードする分子。
【請求項１０】
請求項８もしくは９記載の分子を含有する宿主細胞。
【請求項１１】
ＡＡＶ５、配列番号２；４２−２、配列番号９；４２−８、配列番号２７；４２−１５、配列番号２８；４２−５ｂ、配列番号２９；４２−１ｂ、配列番号３０；４２−１３、配列番号３１；４２−３ａ、配列番号３２；４２−４、配列番号３３；４２−５ａ、配列番号３４；４２−１０、配列番号３５；４２−３ｂ、配列番号３６；４２−１１、配列番号３７；４２−６ｂ、配列番号３８；４３−１、配列番号３９；４３−５、配列番号４０；４３−１２、配列番号４１；４３−２０、配列番号４２；４３−２１、配列番号４３；４３−２３、配列番号４４；４３−２５、配列番号４５；４４．１、配列番号４７；４４．５、配列番号４７；２２３．１０、配列番号４８；２２３．２、配列番号４９；２２３．４、配列番号５０；２２３．５、配列番号５１；２２３．６、配列番号５２；２２３．７、配列番号５３；Ａ３．４、配列番号５４；Ａ３．５、配列番号５５；Ａ３．７、配列番号５６；Ａ３．３、配列番号５７；４２．１２、配列番号５８；４４．２、配列番号５９；ＡＡＶ１０、配列番号１１７；ＡＡＶ１１、配列番号１１８；ＡＡＶ１２、配列番号１１９；Ａ３．１、配列番号１２０；およびＨ６、配列番号２５よりなる群から選択される、新規アデノ随伴ウイルス（ＡＡＶ）血清型キャプシドタンパク質をコードする核酸配列を含んでなる分子。
【請求項１２】
核酸配列が、ＡＡＶ７配列、配列番号１である、請求項１１記載の分子。
【請求項１３】
前記分子がプラスミドである、請求項３、請求項５ないし７および請求項１１のいずれかに記載の分子。
【請求項１４】
前記分子が機能的ＡＡＶ  ｒｅｐ遺伝子をさらに含んでなる、請求項３、請求項５ないし７および請求項１１のいずれかに記載の分子。
【請求項１５】
細胞からの新規アデノ随伴ウイルス（ＡＡＶ）の単離方法であって、（ａ）該ＡＡＶにヘルパー機能を提供するウイルスで細胞を感染する工程、（ｂ）ＡＡＶを含有する感染クローンを単離する工程、（ｃ）単離されたＡＡＶを配列決定する工程、および（ｄ）既知のＡＡＶ血清型と単離されたＡＡＶの配列を比較し、単離されたＡＡＶと既知のＡＡＶ血清型の配列における相違を新規ＡＡＶの存在の指標とする工程、を含んでなる上記方法。
【請求項１６】
ウイルスがアデノウイルスである請求項１５記載の方法。
【請求項１７】
アデノウイルスがヒトもしくは非ヒト霊長類を起源とする請求項１６記載の方法。
【請求項１８】
請求項１５記載の方法により同定された新規アデノ随伴ウイルス血清型。
【請求項１９】
ＡＡＶ血清型キャプシドを含んでなる組換えアデノ随伴ウイルス（ＡＡＶ）の生成方法であって、（ａ）アデノ随伴ウイルスキャプシドをコードする請求項３、請求項５ないし７および請求項１１のいずれかに記載の分子；（ｂ）機能的ｒｅｐ遺伝子；（ｃ）ＡＡＶ逆方向末端反復配列（ＩＴＲ）およびトランスジーンを含んでなるミニ遺伝子；ならびに（ｄ）ＡＡＶキャプシドタンパク質中へのミニ遺伝子のパッケージングを可能にするのに十分なヘルパー機能、を含有する宿主細胞を培養する工程を含んでなる、上記方法。
【請求項２０】
請求項１記載のアデノ随伴ウイルスまたは請求項３、請求項５ないし７および請求項１１のいずれかに記載の分子でトランスフェクトされた宿主細胞。
【請求項２１】
請求項１もしくは請求項４記載のＡＡＶおよび生理学的に適合性の担体を含んでなる組成物。
【請求項２２】
請求項３、請求項５ないし７、および請求項１１のいずれかに記載の分子および生理学的に適合性の担体を含んでなる組成物。
【請求項２３】
細胞を請求項１もしくは請求項４記載のＡＡＶと接触させる工程を含んでなり、かつ、ｒＡＡＶがトランスジーンを含んでなる、細胞へのトランスジーンの送達方法。
【請求項２４】
配列番号２のアミノ酸１ないし７３７のアミノ酸配列またはそれと少なくとも９５％同一である配列を有するＡＡＶキャプシドタンパク質を含んでなる単離されたＡＡＡＶ。
【請求項２５】
請求項２４記載の単離されたＡＡＶであって、ＡＡＶ逆方向末端反復配列（ＩＴＲ）を有するミニ遺伝子および宿主細胞において発現を指示する調節配列に作動可能に結合したヘテロロガスな遺伝子をさらに含んでなる、上記ＡＡＶ。
【請求項２６】
配列番号２のアミノ酸１ないし７３７のアミノ酸配列またはそれと少なくとも９５％同一である配列を有するＡＡＶキャプシドタンパク質を含んでなる組換えウイルス。
【請求項２７】
生理学的に適合性のＡＡＶ７中に請求項２６記載のウイルスを含んでなる組成物。