【手続補正書】
【提出日】平成19年5月17日(2007.5.17)
【手続補正１】
【補正対象書類名】明細書
【補正対象項目名】特許請求の範囲
【補正方法】変更
【補正の内容】
【特許請求の範囲】
【請求項１】
天然のトランスポゾン遺伝子と比較して高い発現レベルを示す合成されたトランスポゾン遺伝子。
【請求項２】
天然のレトロトランスポゾン遺伝子と比較して高い発現レベルを示す合成されたレトロトランスポゾン遺伝子。
【請求項３】
天然のＬ１レトロトランスポゾンＯＲＦ２遺伝子と比較して高い発現レベルを示す合成されたＯＲＦ２遺伝子。
【請求項４】
天然のＬ１レトロトランスポゾンＯＲＦ２遺伝子と比較して高い発現レベルを示す合成された哺乳動物のＯＲＦ２遺伝子。
【請求項５】
天然のＬ１レトロトランスポゾンＯＲＦ１遺伝子と比較して高い発現レベルを示す合成されたＯＲＦ１遺伝子。
【請求項６】
天然のＬ１レトロトランスポゾンＯＲＦ１遺伝子と比較して高い発現レベルを示す合成された哺乳動物のＯＲＦ１遺伝子。
【請求項７】
ヒトに関連したコドンを包含する、請求項１から６のいずれかに記載の合成遺伝子。
【請求項８】
それぞれのアミノ酸に対応するヒトに関連したコドンが、アラニンＧＣＣ、アルギニンＣＧＣ又はＣＧＧ、アスパラギンＡＡＧ、アスパラギン酸ＧＡＣ、システインＴＧＣ、グルタミンＣＡＧ、グルタミン酸ＧＡＧ、グリシンＧＧＣ又はＧＧＧ、ヒスチジンＣＡＣ、イソロイシンＡＴＣ、ロイシンＣＴＧ又はＣＴＣ、リジンＡＡＧ、メチオニンＡＴＧ、プロリンＣＣＣ、フェニルアラニンＴＴＣ、セリンＡＧＣ又はＴＣＣ、トレオニンＡＣＣ、トリプトファンＴＧＧ、チロシンＴＡＣ、及び、バリンＧＴＧ又はＧＴＣから選択される、請求項７に記載の合成遺伝子。
【請求項９】
天然のＬ１レトロトランスポゾンＯＲＦ２遺伝子のＤＮＡ配列と約９０％未満の相同性を示すＤＮＡ配列を有する、請求項３に記載の合成遺伝子。
【請求項１０】
配列番号１と少なくとも約７０％の相同性を示すＤＮＡ配列を有する、請求項４に記載の合成されたＯＲＦ２遺伝子。
【請求項１１】
配列番号１を包含する、請求項４に記載の合成されたＯＲＦ２遺伝子。
【請求項１２】
天然のＬ１レトロトランスポゾンＯＲＦ１遺伝子のＤＮＡ配列と約８０％未満の相同性を示すＤＮＡ配列を有する、請求項５に記載の合成遺伝子。
【請求項１３】
配列番号２と少なくとも約７０％の相同性を示すＤＮＡ配列を有する、請求項６に記載の合成されたＯＲＦ１遺伝子。
【請求項１４】
配列番号２を包含する、請求項６に記載の合成されたＯＲＦ１遺伝子。
【請求項１５】
前記遺伝子がマウスの遺伝子である、請求項１から１４のいずれかに記載の合成遺伝子。
【請求項１６】
配列番号３と少なくとも約７０％の相同性を示すＤＮＡ配列を有する、請求項４に記載の合成されたＯＲＦ２遺伝子。
【請求項１７】
配列番号３を包含する、請求項４に記載の合成されたＯＲＦ２遺伝子。
【請求項１８】
配列番号４と少なくとも約７０％の相同性を示すＤＮＡ配列を有する、請求項６に記載の合成されたＯＲＦ１遺伝子。
【請求項１９】
配列番号４を包含する、請求項６に記載の合成されたＯＲＦ１遺伝子。
【請求項２０】
前記遺伝子がヒトの遺伝子である、請求項１から９、１２及び１６から１９のいずれかに記載の合成遺伝子。
【請求項２１】
請求項１に記載の合成遺伝子を包含する、トランスポゾン。
【請求項２２】
請求項２に記載の合成遺伝子を包含する、レトロトランスポゾン。
【請求項２３】
請求項２から２０のいずれかに記載の合成遺伝子を包含する、哺乳動物のＬ１レトロトランスポゾン。
【請求項２４】
ｉ）請求項３、７から１１、１５から１７及び２０のいずれかに記載の合成されたＯＲＦ２遺伝子、及び
ｉｉ）請求項５から８、１２から１５及び１８から２０のいずれかに記載の合成されたＯＲＦ１遺伝子、
を包含する、哺乳動物のＬ１レトロトランスポゾン。
【請求項２５】
トランスポゾンが、天然のトランスポゾンと少なくとも同程度、効率よく転位する、請求項２１に記載のトランスポゾン。
【請求項２６】
レトロトランスポゾンが、天然のレトロトランスポゾンと少なくとも同程度、効率よくレトロトランスポーズする、請求項２２に記載のレトロトランスポゾン。
【請求項２７】
レトロトランスポゾンが、天然のＬ１レトロトランスポゾンと少なくとも同程度、効率よくレトロトランスポーズする、請求項２３又は２４に記載のレトロトランスポゾン。
【請求項２８】
トランスポゾンが、天然のトランスポゾンより効率よく転位する、請求項２５に記載のトランスポゾン。
【請求項２９】
レトロトランスポゾンが、天然のレトロトランスポゾンより効率よくレトロトランスポーズする、請求項２６に記載のレトロトランスポゾン。
【請求項３０】
レトロトランスポゾンが、天然のＬ１レトロトランスポゾンより効率よくレトロトランスポーズする、請求項２７に記載のレトロトランスポゾン。
【請求項３１】
レトロトランスポゾンが、天然のＬ１レトロトランスポゾンより少なくとも２倍以上効率よくレトロトランスポーズする、請求項３０に記載のレトロトランスポゾン。
【請求項３２】
レトロトランスポゾンが、天然のＬ１レトロトランスポゾンより少なくとも２５倍以上効率よくレトロトランスポーズする、請求項３１に記載のレトロトランスポゾン。
【請求項３３】
レトロトランスポゾンが、天然のＬ１レトロトランスポゾンより約１００倍以上効率よくレトロトランスポーズする、請求項３２に記載のレトロトランスポゾン。
【請求項３４】
レトロトランスポゾンが、天然のＬ１レトロトランスポゾンより約２００倍以上効率よくレトロトランスポーズする、請求項３３に記載のレトロトランスポゾン。
【請求項３５】
請求項１から２０のいずれかに記載の合成遺伝子を包含する、リコンビナントベクター構築物。
【請求項３６】
ベクターがサブクローニングのためのプラスミドである、請求項３５に記載の構築物。
【請求項３７】
レトロトランスポーズする頻度が、天然のベクターで観察される頻度より活性である、請求項３５又は３６に記載の構築物。
【請求項３８】
レトロトランスポーズする頻度が、天然のベクターで観察される頻度より約１００倍以上活性である、請求項３７に記載の構築物。
【請求項３９】
請求項３５から３８のいずれかに記載のリコンビナントベクター構築物で、形質導入され、形質転換され又は感染された真核細胞。
【請求項４０】
請求項１から２０のいずれかに記載の遺伝子及び望ましい遺伝子を哺乳動物に投与することを包含する、望ましい遺伝子又はその生物学的に活性なフラグメントを哺乳動物の細胞へ送達する方法。
【請求項４１】
請求項１から２０のいずれかに記載の遺伝子、望ましい遺伝子及び薬学的に許容される担体を包含するカセットを包含する、組成物。
【請求項４２】
請求項４１に記載の組成物を遺伝的な疾患を有する動物（ヒトを除く）に投与することを包含する、哺乳動物において遺伝的な疾患を治療する方法。
【請求項４３】
遺伝的な疾患が、血友病、パーキンソン病、ファブリー病、家族性高コレステロール血症、ゴーシェ病、嚢胞性繊維症、副腎脳白質ジストロフィー、ジストロフィン遺伝子中の突然変異に関連した欠陥、アデノシンデアミナーゼ欠損症（ＳＣＩＤ）、アルファ−抗トリプシン欠損症、デュシェンヌ型筋ジストロフィー、フェニルケトン尿症、鎌状赤血球貧血、テイ−サックス病、サラセミア、リソソーム蓄積症及び代謝性疾患からなる群から選択される、請求項４２に記載の方法。
【請求項４４】
請求項１から２０のいずれかに記載の遺伝子及び検出可能なタグを投与すること、タグ配列を発現する細胞を同定すること及びタグ配列に隣接するＤＮＡを特徴付けることからなる、細胞中で未だに特徴付けられていない遺伝子又はその生物学的に活性なフラグメントを同定する方法。