【手続補正書】
【提出日】平成19年6月22日(2007.6.22)
【手続補正１】
【補正対象書類名】明細書
【補正対象項目名】特許請求の範囲
【補正方法】変更
【補正の内容】
【特許請求の範囲】
【請求項１】  薬理学的薬剤（agent）を哺乳動物の気管上皮へ送達するための方法であって、以下の段階を含む方法：
複合体がセルピン（serpin）酵素複合体受容体(SecR)に対するリガンドおよび薬理学的薬剤を含む、薬理学的複合体を気管上皮へその管腔表面を経由して投与する段階。
【請求項２】  核酸を哺乳動物の気管上皮へ送達するための方法であって、以下の段階を含む方法：
複合体がセルピン酵素複合体受容体(SecR)に対するリガンド、担体分子、および薬理学的薬剤をコードする核酸を含む、核酸複合体を気管上皮へその管腔表面を経由して投与し、それによって核酸が気管上皮において発現される段階。
【請求項３】  CFTRをコードする核酸を気管上皮へ送達するための方法であって、以下の段階を含む方法：
複合体が担体分子に連結されたSecRに対するリガンドを含む、CFTRをコードする核酸複合体をCF患者の気管上皮の管腔表面へ投与し、それによってCFTRが気管上皮において発現されることを含む方法。
【請求項４】  複合体がセルピン酵素複合体受容体(SecR)に対するリガンドおよび薬理学的薬剤を含む、薬理学的複合体を脳へ直接注入する段階
を含む、薬理学的薬剤を哺乳動物の脳組織へ送達するための方法。
【請求項５】  核酸を哺乳動物の脳組織へ送達するための方法であって、以下の段階を含む方法：
複合体がセルピン酵素複合体受容体(SecR)に対するリガンド、担体分子、および薬理学的薬剤をコードする核酸を含む、核酸複合体を脳組織へ直接注入し、それによってその核酸が脳組織において発現される段階。
【請求項６】  気管上皮へその管腔表面を経由して投与される薬理学的複合体の調製における、薬理学的薬剤およびセルピン酵素複合体受容体(SecR)に対するリガンドの使用。
【請求項７】  気管上皮へその管腔表面を経由して投与される薬理学的複合体の調製における、薬理学的薬剤をコードする核酸およびセルピン酵素複合体受容体(SecR)に対するリガンドの使用。
【請求項８】  脳への直接注入により投与される薬理学的複合体の調製における、薬理学的薬剤およびセルピン酵素複合体受容体(SecR)に対するリガンドの使用。
【請求項９】  脳への直接注入により投与される薬理学的複合体の調製における、薬理学的薬剤をコードする核酸、担体分子、およびセルピン酵素複合体受容体(SecR)に対するリガンドの使用。
【請求項１０】  薬理学的薬剤およびSecRに対するリガンドを含む薬理学的複合体を含む、薬理学的複合体を気管上皮へその管腔表面を経由して送達するための装置。
【請求項１１】  薬理学的薬剤をコードする核酸およびSecRに対するリガンドを含む薬理学的複合体を含む、薬理学的複合体を気管上皮へその管腔表面を経由して送達するための装置。
【請求項１２】  薬理学的複合体が薬理学的薬剤およびSecRに対するリガンドを含む、管腔表面を経由する気管上皮への送達のための薬理学的複合体を含む組成物。
【請求項１３】  薬理学的複合体が薬理学的薬剤およびSecRに対するリガンドを含む、脳への直接注入による送達のための薬理学的複合体を含む組成物。
【請求項１４】  薬理学的複合体が薬理学的薬剤をコードする核酸およびSecRに対するリガンドを含む、管腔表面を経由する気管上皮への送達のための薬理学的複合体を含む組成物。
【請求項１５】  薬理学的複合体が薬理学的薬剤をコードする核酸およびSecRに対するリガンドを含む、脳への直接注入による送達のための薬理学的複合体を含む組成物。
【請求項１６】  肺疾患の治療のための管腔表面を経由する気管上皮への送達のための医薬品の調製における、薬理学的薬剤およびSecRに対するリガンドの使用。
【請求項１７】  細菌感染の治療のための脳への直接注入による送達のための医薬品の調製における、薬理学的薬剤およびSecRに対するリガンドの使用。
【請求項１８】  ウイルス感染の治療のための脳への直接注入による送達のための医薬品の調製における、薬理学的薬剤およびSecRに対するリガンドの使用。
【請求項１９】  アルツハイマー病の治療のための脳への直接注入による送達のための医薬品の調製における、薬理学的薬剤およびSecRに対するリガンドの使用。
【請求項２０】  パーキンソン病の治療のための脳への直接注入による送達のための医薬品の調製における、薬理学的薬剤およびSecRに対するリガンドの使用。
【請求項２１】  腫瘍の治療のための脳への直接注入による送達のための医薬品の調製における、薬理学的薬剤およびSecRに対するリガンドの使用。
【請求項２２】  肺疾患の治療のための管腔表面を経由する気管上皮への送達のための医薬品の調製における、薬理学的薬剤をコードする核酸およびSecRに対するリガンドの使用。
【請求項２３】  細菌感染の治療のための脳への直接注入による送達のための医薬品の調製における、薬理学的薬剤をコードする核酸およびSecRに対するリガンドの使用。
【請求項２４】  ウイルス感染の治療のための脳への直接注入による送達のための医薬品の調製における、薬理学的薬剤をコードする核酸およびSecRに対するリガンドの使用。
【請求項２５】  アルツハイマー病の治療のための脳への直接注入による送達のための医薬品の調製における、薬理学的薬剤をコードする核酸およびSecRに対するリガンドの使用。
【請求項２６】  パーキンソン病の治療のための脳への直接注入による送達のための医薬品の調製における、薬理学的薬剤をコードする核酸およびSecRに対するリガンドの使用。
【請求項２７】  腫瘍の治療のための脳への直接注入による送達のための医薬品の調製における、薬理学的薬剤をコードする核酸およびSecRに対するリガンドの使用。
【請求項２８】  薬理学的薬剤および該薬理学的薬剤の管腔表面を経由する気管上皮への送達のためのビヒクルとしてのSecRに対するリガンドを含む、薬理学的複合体の使用。
【請求項２９】  薬理学的薬剤をコードする核酸、担体分子、および該薬理学的薬剤の管腔表面を経由する気管上皮への送達のためのビヒクルとしてのSecRに対するリガンドを含む、薬理学的複合体の使用。
【請求項３０】  薬理学的薬剤および該薬理学的薬剤の脳への直接注入による送達のためのビヒクルとしてのSecRに対するリガンドを含む、薬理学的複合体の使用。
【請求項３１】   薬理学的薬剤をコードする核酸、担体分子、および脳への直接注入による送達のためのビヒクルとしてのSecRに対するリガンドを含む、薬理学的複合体の使用。
【請求項３２】  複合体が担体分子をさらに含む、請求項1または4記載の方法。
【請求項３３】  担体分子がSecRに対するリガンドに連結されている、請求項2、5、または32記載の方法。
【請求項３４】  担体分子が脂質である、請求項33記載の方法。
【請求項３５】  薬理学的複合体がリポソームである、請求項33記載の方法。
【請求項３６】  薬理学的薬剤が4-フェニルブチレートである、請求項1、6、または16記載の方法または使用。
【請求項３７】  薬理学的薬剤がα1-アンチトリプシンである、請求項1、6、または16記載の方法または使用。
【請求項３８】  薬理学的薬剤がリン酸ジエステラーゼ阻害剤である、請求項1、6、または16記載の方法または使用。
【請求項３９】  薬理学的薬剤が嚢胞性繊維症膜貫通調節タンパク質(CFTR)である、請求項2、7、14、22、または29記載の方法、組成物または使用。
【請求項４０】  薬理学的薬剤がサイトカイン受容体遮断薬である、請求項2、7、14、22、または29記載の方法、組成物または使用。
【請求項４１】  薬理学的薬剤がIL-4受容体遮断薬である、請求項40記載の方法、組成物または使用。
【請求項４２】  薬理学的薬剤がIL-13受容体遮断薬である、請求項40記載の方法、組成物または使用。
【請求項４３】  薬理学的薬剤が抗炎症性サイトカインである、請求項2、7、14、22、または29記載の方法、組成物または使用。
【請求項４４】  薬理学的薬剤がα1-アンチトリプシンである、請求項2、7、14、22、または29記載の方法、組成物または使用。
【請求項４５】  薬理学的薬剤がプロテアーゼ阻害剤である、請求項2、7、14、22、または29記載の方法、組成物または使用。
【請求項４６】  薬理学的薬剤がムチン合成阻害剤である、請求項2、7、14、22、または29記載の方法、組成物または使用。
【請求項４７】  薬理学的薬剤がムチン分泌阻害剤である、請求項2、7、14、22、または29記載の方法、組成物または使用。
【請求項４８】  担体分子がポリリシンである、請求項2、3、または5記載の方法、使用または組成物。
【請求項４９】  核酸複合体がウイルスである、請求項2、5、7、14、22、または29記載の方法、使用または組成物。
【請求項５０】  ウイルスがアデノウイルスである、請求項49記載の方法、組成物または使用。
【請求項５１】  ウイルスがアデノ随伴ウイルスである、請求項49記載の方法、組成物または使用。
【請求項５２】  ウイルスがレトロウイルスである、請求項49記載の方法、組成物または使用。
【請求項５３】  ウイルスがレンチウイルスである、請求項49記載の方法、組成物または使用。
【請求項５４】  哺乳動物が嚢胞性繊維症である、請求項1または2記載の方法。
【請求項５５】  哺乳動物が喘息である、請求項1または2記載の方法。
【請求項５６】  哺乳動物が重い壊死性肺炎である、請求項1または2記載の方法。
【請求項５７】  哺乳動物がα1-アンチトリプシン欠乏症である、請求項1または2記載の方法。
【請求項５８】  哺乳動物が慢性閉塞性肺疾患である、請求項1または2記載の方法。
【請求項５９】  哺乳動物が気管支原生癌である、請求項1または2記載の方法。
【請求項６０】  薬理学的薬剤が抗腫瘍剤である、請求項1または4記載の方法。
【請求項６１】  リガンドがC105Yである、請求項1、2、3、4、または5記載の方法。
【請求項６２】  リガンドがC1315である、請求項1、2、3、4、または5記載の方法。
【請求項６３】  投与段階が鼻を介する、請求項1、2、3、4、または5記載の方法。
【請求項６４】  担体分子がシステイン-ポリリシンである、請求項2、3、または5記載の方法。
【請求項６５】  リガンドがFV(F/Y)LI（配列番号：3および4）を含む、請求項1から30のいずれか一項記載の方法。
【請求項６６】  薬理学的薬剤が脳疾患の治療に有用である、請求項4または5記載の方法。
【請求項６７】  薬理学的薬剤がプロテアーゼ阻害剤である、請求項4または5記載の方法。
【請求項６８】  薬理学的薬剤が抗生物質である、請求項4または5記載の方法。
【請求項６９】  薬理学的薬剤が抗ウイルス剤である、請求項4または5記載の方法。
【請求項７０】  哺乳動物がアルツハイマー病である、請求項4または5記載の方法。
【請求項７１】  哺乳動物がパーキンソン病である、請求項4または5記載の方法。
【請求項７２】  哺乳動物が神経内感染している、請求項4または5記載の方法。
【請求項７３】  噴霧器である、請求項10または11記載の装置。
【請求項７４】  吸入器である、請求項10または11記載の装置。
【請求項７５】  あらかじめ決められた投与量を送達する、請求項10または11記載の装置。
【手続補正２】
【補正対象書類名】明細書
【補正対象項目名】０００４
【補正方法】変更
【補正の内容】
【０００４】
ペプチド
2003505518.tif 000001
は、SecRに結合するために必要なペンタペプチド結合ドメインFV(F/Y)LI(配列番号：3および4)をおのおのが含む、2つのペプチドである。
【手続補正３】
【補正対象書類名】明細書
【補正対象項目名】００４４
【補正方法】変更
【補正の内容】
【００４４】
セルピン酵素複合体と結合することが当技術分野において公知である任意のリガンドを使用できる。これらには、C105YペプチドおよびC1315ペプチドのような、FV(F/Y)LI(配列番号：3および4)を含むリガンドが含まれる。これらのリガンドと結合するどんな受容体でもターゲティングすることができる。