【手続補正書】
【提出日】平成23年4月13日(2011.4.13)
【手続補正１】
【補正対象書類名】特許請求の範囲
【補正対象項目名】全文
【補正方法】変更
【補正の内容】
【特許請求の範囲】
【請求項１】
シヌクレイノパチーを有するが、リソソーム蓄積症とは臨床的に診断されていない対象に投与するための、
酸性β-グルコセレブロシダーゼ（GBA）ポリペプチド、
酸性β-グルコセレブロシダーゼ（GBA）ポリペプチドをコードするポリヌクレオチド、
GBAポリペプチド活性化ポリペプチド、
GBAポリペプチド活性化物質をコードするポリヌクレオチド、
カテプシンDポリペプチド、
プロカテプシンDポリペプチド、および
カテプシンDまたはプロカテプシンDポリペプチドをコードするポリヌクレオチド
のうちいずれか1つまたは複数を、対象の中枢神経系もしくは末梢神経系もしくはその両方における、または、対象のリソソーム区画におけるα-シヌクレインのレベルを低下させるのに有効な量で含む、薬学的組成物。
【請求項２】
シヌクレイノパチーが原発性シヌクレイノパチーである、請求項1記載の薬学的組成物。
【請求項３】
シヌクレイノパチーが、パーキンソン病（PD）；孤発性または遺伝性のレビー小体型認知症（DLB）；シヌクレイン沈着を伴う純粋自律神経不全症（PAF）；多系統萎縮症（MSA）；脳内鉄蓄積を伴う遺伝性神経変性；および高齢での偶発的レビー小体病のうちいずれか1つまたは複数を含む、請求項2記載の薬学的組成物。
【請求項４】
シヌクレイノパチーが続発性シヌクレイノパチーである、請求項1記載の薬学的組成物。
【請求項５】
シヌクレイノパチーが、レビー小体亜型のアルツハイマー病；ダウン症候群；進行性核上麻痺；レビー小体を伴う本態性振戦；認知症を伴う、または伴わない家族性パーキンソニズム；パーキンソニズムを伴う、または伴わないタウ遺伝子およびプログラニュリン遺伝子関連性の認知症；クロイツフェルト-ヤコブ病；ウシ海綿状脳症；続発性パーキンソン病；神経毒曝露に起因するパーキンソニズム；α-シヌクレイン沈着を伴う薬物誘発性パーキンソニズム；孤発性または遺伝性の脊髄小脳失調症；筋萎縮性側索硬化症（ALS）；および特発性急速眼球運動睡眠行動障害のうちいずれか1つまたは複数を含む、請求項4記載の薬学的組成物。
【請求項６】
GBA活性化ポリペプチドが、プロサポシンポリペプチド、サポシンAポリペプチド、サポシンBポリペプチド、サポシンCポリペプチド、およびサポシンDポリペプチドのうちいずれか1つまたは複数を含む、請求項1記載の薬学的組成物。
【請求項７】
GBA活性化ポリペプチドがサポシンCポリペプチドを含む、請求項6記載の薬学的組成物。
【請求項８】
GBA活性化ポリペプチドをコードするポリヌクレオチドが、プロサポシンポリペプチド、サポシンAポリペプチド、サポシンBポリペプチド、サポシンCポリペプチド、およびサポシンDポリペプチドのうちいずれか1つまたは複数をコードするポリヌクレオチドを含む、請求項1記載の薬学的組成物。
【請求項９】
α-シヌクレイン複合体のオートファジーを増強する1つまたは複数の薬剤と組み合わせて投与される、請求項1記載の薬学的組成物。
【請求項１０】
前記薬剤がmTOR阻害剤を含む、請求項9記載の薬学的組成物。
【請求項１１】
前記薬剤がラパマイシンまたはラパマイシン類似体を含む、請求項9記載の薬学的組成物。
【請求項１２】
前記薬剤がエベロリムス、シクロスポリン、FK506、hsc70、N-オクチル-4-エピ-β-バリエナミン、およびグリセロールのうち1つまたは複数を含む、請求項9記載の薬学的組成物。
【請求項１３】
前記薬剤が小分子、大分子、ペプチド、抗体、核酸、またはそれらの生物活性断片を含む、請求項9記載の薬学的組成物。
【請求項１４】
シヌクレイノパチーの治療のための医薬を調製する方法における、
酸性β-グルコセレブロシダーゼ（GBA）ポリペプチド、
酸性β-グルコセレブロシダーゼ（GBA）ポリペプチドをコードするポリヌクレオチド、
GBAポリペプチド活性化ポリペプチド、
GBAポリペプチド活性化物質をコードするポリヌクレオチド、
カテプシンDポリペプチド、
プロカテプシンDポリペプチド、および
カテプシンDまたはプロカテプシンDポリペプチドをコードするポリヌクレオチド
のうちいずれか1つまたは複数の使用。
【手続補正２】
【補正対象書類名】明細書
【補正対象項目名】００２８
【補正方法】変更
【補正の内容】
【００２８】
本発明のその他の特徴および利点は、以下の詳細な説明および添付の特許請求の範囲から明らかであろう。
[請求項1001]
シヌクレイノパチーを有するが、リソソーム蓄積症とは臨床的に診断されていない対象を治療する方法であって、
対象に対して、
酸性β-グルコセレブロシダーゼ（GBA）ポリペプチド、
酸性β-グルコセレブロシダーゼ（GBA）ポリペプチドをコードするポリヌクレオチド、
GBAポリペプチド活性化ポリペプチド、
GBAポリペプチド活性化物質をコードするポリヌクレオチド、
カテプシンDポリペプチド、
プロカテプシンDポリペプチド、および
カテプシンDまたはプロカテプシンDポリペプチドをコードするポリヌクレオチド
のうちいずれか1つまたは複数を、対象の中枢神経系もしくは末梢神経系もしくはその両方における、または、対象のリソソーム区画におけるα-シヌクレインのレベルを低下させるのに有効な量で投与する段階
を含む、方法。
[請求項1002]
シヌクレイノパチーが原発性シヌクレイノパチーである、請求項1001記載の方法。
[請求項1003]
シヌクレイノパチーが、パーキンソン病（PD）；孤発性または遺伝性のレビー小体型認知症（DLB）；シヌクレイン沈着を伴う純粋自律神経不全症（PAF）；多系統萎縮症（MSA）；脳内鉄蓄積を伴う遺伝性神経変性；および高齢での偶発的レビー小体病のうちいずれか1つまたは複数を含む、請求項1002記載の方法。
[請求項1004]
シヌクレイノパチーが続発性シヌクレイノパチーである、請求項1001記載の方法。
[請求項1005]
シヌクレイノパチーが、レビー小体亜型のアルツハイマー病；ダウン症候群；進行性核上麻痺；レビー小体を伴う本態性振戦；認知症を伴う、または伴わない家族性パーキンソニズム；パーキンソニズムを伴う、または伴わないタウ遺伝子およびプログラニュリン遺伝子関連性の認知症；クロイツフェルト-ヤコブ病；ウシ海綿状脳症；続発性パーキンソン病；神経毒曝露に起因するパーキンソニズム；α-シヌクレイン沈着を伴う薬物誘発性パーキンソニズム；孤発性または遺伝性の脊髄小脳失調症；筋萎縮性側索硬化症（ALS）；および特発性急速眼球運動睡眠行動障害のうちいずれか1つまたは複数を含む、請求項1004記載の方法。
[請求項1006]
GBA活性化ポリペプチドが、プロサポシンポリペプチド、サポシンAポリペプチド、サポシンBポリペプチド、サポシンCポリペプチド、およびサポシンDポリペプチドのうちいずれか1つまたは複数を含む、請求項1001記載の方法。
[請求項1007]
GBA活性化ポリペプチドがサポシンCポリペプチドを含む、請求項1006記載の方法。
[請求項1008]
GBA活性化ポリペプチドをコードするポリヌクレオチドが、プロサポシンポリペプチド、サポシンAポリペプチド、サポシンBポリペプチド、サポシンCポリペプチド、およびサポシンDポリペプチドのうちいずれか1つまたは複数をコードするポリヌクレオチドを含む、請求項1001記載の方法。
[請求項1009]
α-シヌクレイン複合体のオートファジーを増強する1つまたは複数の薬剤を投与する段階をさらに含む、請求項1001記載の方法。
[請求項1010]
前記薬剤がmTOR阻害剤を含む、請求項1009記載の方法。
[請求項1011]
前記薬剤がラパマイシンまたはラパマイシン類似体を含む、請求項1009記載の方法。
[請求項1012]
前記薬剤がエベロリムス、シクロスポリン、FK506、hsc70、N-オクチル-4-エピ-β-バリエナミン、およびグリセロールのうち1つまたは複数を含む、請求項1009記載の方法。
[請求項1013]
前記薬剤が小分子、大分子、ペプチド、抗体、核酸、またはそれらの生物活性断片を含む、請求項1009記載の方法。
[請求項1014]
シヌクレイノパチーの治療のための医薬を調製する方法における、
酸性β-グルコセレブロシダーゼ（GBA）ポリペプチド、
酸性β-グルコセレブロシダーゼ（GBA）ポリペプチドをコードするポリヌクレオチド、
GBAポリペプチド活性化ポリペプチド、
GBAポリペプチド活性化物質をコードするポリヌクレオチド、
カテプシンDポリペプチド、
プロカテプシンDポリペプチド、および
カテプシンDまたはプロカテプシンDポリペプチドをコードするポリヌクレオチド
のうちいずれか1つまたは複数の使用。