【手続補正書】
【提出日】平成23年9月26日(2011.9.26)
【手続補正１】
【補正対象書類名】特許請求の範囲
【補正対象項目名】全文
【補正方法】変更
【補正の内容】
【特許請求の範囲】
【請求項１】
エリスロポエチンを増大させるための医薬組成物であって、ＲＮＡ分子にハイブリダイズしうる核酸を含む、ここで：
（ａ）該ＲＮＡ分子は、ｍｉＲ−１０３−１，２（ＳＥＱ  ＩＤ  ＮＯ：４０）、ｍｉＲ−５２４＊（ＳＥＱ  ＩＤ  ＮＯ：４６）、ｍｉＲ−１００（ＳＥＱ  ＩＤ  ＮＯ：３９）、ｍｉＲ−１０７（ＳＥＱ  ＩＤ  ＮＯ：４１）、ｌｅｔ−７−ｇ−Ｉ（ＳＥＱ  ＩＤ  ＮＯ：５４）、ｍｉＲ−３４−ｂ（ＳＥＱ  ＩＤ  ＮＯ：５８）、ｌｅｔ−７−ａ−１，２，３（ＳＥＱ  ＩＤ  ＮＯ：５２）、ｌｅｔ−７−ｂ，ｃ（ＳＥＱ  ＩＤ  ＮＯ：５３）、ｍｉＲ−３０−ｄ（ＳＥＱ  ＩＤ  ＮＯ：５７）、ｍｉＲ−７−１，２，３（ＳＥＱ  ＩＤ  ＮＯ：５５）、ｍｉＲ−９＊−１，２，３（ＳＥＱ  ＩＤ  ＮＯ：５６）、ｍｉＲ−３３７（ＳＥＱ  ＩＤ  ＮＯ：４３）、ｍｉＲ−１９１（ＳＥＱ  ＩＤ  ＮＯ：４２）、ｍｉＲ−５２０−ｆ（ＳＥＱ  ＩＤ  ＮＯ：４４）、ｍｉＲ−５２０−ｇ，ｈ（ＳＥＱ  ＩＤ  ＮＯ：４５）、ｍｉＲ−１９８（ＳＥＱ  ＩＤ  ＮＯ：４７）、ｍｉＲ−２９９−３ｐ（ＳＥＱ  ＩＤ  ＮＯ：４８）、ｍｉＲ−２９９−５ｐ（ＳＥＱ  ＩＤ  ＮＯ：４９）、ｍｉＲ−４９８（ＳＥＱ  ＩＤ  ＮＯ：５０）、ｍｉＲ−５１８−ｆ＊（ＳＥＱ  ＩＤ  ＮＯ：５１）、ｍｉＲ−９８（ＳＥＱ  ＩＤ  ＮＯ：５９）、ｍｉＲ−１２８−ａ，ｂ（ＳＥＱ  ＩＤ  ＮＯ：６０）、ｍｉＲ−１３２（ＳＥＱ  ＩＤ  ＮＯ：６１）、ｍｉＲ−１３３−ａ，ｂ，１，２（ＳＥＱ  ＩＤ  ＮＯ：６２）、ｍｉＲ−２１６（ＳＥＱ  ＩＤ  ＮＯ：６３）、ｍｉＲ−４４８（ＳＥＱ  ＩＤ  ＮＯ：６４）、ｍｉＲ−４５２（ＳＥＱ  ＩＤ  ＮＯ：６５）、ｍｉＲ−４９１（ＳＥＱ  ＩＤ  ＮＯ：６６）、ｍｉＲ−４９７（ＳＥＱ  ＩＤ  ＮＯ：６７）、ｍｉＲ−５２０−ｂ，ｃ（ＳＥＱ  ＩＤ  ＮＯ：６８）、ｍｉＲ−１３０−ａ，ｂ（ＳＥＱ  ＩＤ  ＮＯ：６９）、ｍｉＲ−１４２−５ｐ（ＳＥＱ  ＩＤ  ＮＯ：７０）、ｍｉＲ−１９３−ｂ（ＳＥＱ  ＩＤ  ＮＯ：７１）、ｍｉＲ−５０９（ＳＥＱ  ＩＤ  ＮＯ：７２）、ｍｉＲ−５２３（ＳＥＱ  ＩＤ  ＮＯ：７３）、ｍｉＲ−５２５（ＳＥＱ  ＩＤ  ＮＯ：７４）、ｍｉＲ−５２６−ａ（ＳＥＱ  ＩＤ  ＮＯ：７５）、ｍｉＲ−５２６−ｃ（ＳＥＱ  ＩＤ  ＮＯ：７６）、ｍｉＲ−５１８−ｂ（ＳＥＱ  ＩＤ  ＮＯ：７７）、およびその前駆体からなる群から選択される；そして
（ｂ）該核酸は、（ｉ）緊縮条件下で該ＲＮＡ分子にハイブリダイズするか、あるいは（ｉｉ）ＳＥＱ  ＩＤ  ＮＯ：２、ＳＥＱ  ＩＤ  ＮＯ：７、ＳＥＱ  ＩＤ  ＮＯ：１、ＳＥＱ  ＩＤ  ＮＯ：１５、ＳＥＱ  ＩＤ  ＮＯ：１９、ＳＥＱ  ＩＤ  ＮＯ：１３、ＳＥＱ  ＩＤ  ＮＯ：１４、ＳＥＱ  ＩＤ  ＮＯ：１８、ＳＥＱ  ＩＤ  ＮＯ：１６、ＳＥＱ  ＩＤ  ＮＯ：１７、ＳＥＱ  ＩＤ  ＮＯ：４、ＳＥＱ  ＩＤ  ＮＯ：３、ＳＥＱ  ＩＤ  ＮＯ：５、ＳＥＱ  ＩＤ  ＮＯ：６、ＳＥＱ  ＩＤ  ＮＯ：８、ＳＥＱ  ＩＤ  ＮＯ：９、ＳＥＱ  ＩＤ  ＮＯ：１０、ＳＥＱ  ＩＤ  ＮＯ：１１、ＳＥＱ  ＩＤ  ＮＯ：１２、ＳＥＱ  ＩＤ  ＮＯ：２０、ＳＥＱ  ＩＤ  ＮＯ：２１、ＳＥＱ  ＩＤ  ＮＯ：２２、ＳＥＱ  ＩＤ  ＮＯ：２３、ＳＥＱ  ＩＤ  ＮＯ：２４、ＳＥＱ  ＩＤ  ＮＯ：２５、ＳＥＱ  ＩＤ  ＮＯ：２６、ＳＥＱ  ＩＤ  ＮＯ：２７、ＳＥＱ  ＩＤ  ＮＯ：２８、ＳＥＱ  ＩＤ  ＮＯ：２９、ＳＥＱ  ＩＤ  ＮＯ：３０、ＳＥＱ  ＩＤ  ＮＯ：３１、ＳＥＱ  ＩＤ  ＮＯ：３２、ＳＥＱ  ＩＤ  ＮＯ：３３、ＳＥＱ  ＩＤ  ＮＯ：３４、ＳＥＱ  ＩＤ  ＮＯ：３５、ＳＥＱ  ＩＤ  ＮＯ：３６、ＳＥＱ  ＩＤ  ＮＯ：３７、またはＳＥＱ  ＩＤ  ＮＯ：３８との少なくとも９０％の配列同一性を有する配列を含む；
前記医薬組成物。
【請求項２】
核酸が、ＳＥＱ  ＩＤ  ＮＯ：２、ＳＥＱ  ＩＤ  ＮＯ：７、ＳＥＱ  ＩＤ  ＮＯ：１、ＳＥＱ  ＩＤ  ＮＯ：１５、ＳＥＱ  ＩＤ  ＮＯ：１９、ＳＥＱ  ＩＤ  ＮＯ：１３、ＳＥＱ  ＩＤ  ＮＯ：１４、ＳＥＱ  ＩＤ  ＮＯ：１８、ＳＥＱ  ＩＤ  ＮＯ：１６、ＳＥＱ  ＩＤ  ＮＯ：１７、ＳＥＱ  ＩＤ  ＮＯ：４、ＳＥＱ  ＩＤ  ＮＯ：３、ＳＥＱ  ＩＤ  ＮＯ：５、ＳＥＱ  ＩＤ  ＮＯ：６、ＳＥＱ  ＩＤ  ＮＯ：８、ＳＥＱ  ＩＤ  ＮＯ：９、ＳＥＱ  ＩＤ  ＮＯ：１０、ＳＥＱ  ＩＤ  ＮＯ：１１、ＳＥＱ  ＩＤ  ＮＯ：１２、ＳＥＱ  ＩＤ  ＮＯ：２０、ＳＥＱ  ＩＤ  ＮＯ：２１、ＳＥＱ  ＩＤ  ＮＯ：２２、ＳＥＱ  ＩＤ  ＮＯ：２３、ＳＥＱ  ＩＤ  ＮＯ：２４、ＳＥＱ  ＩＤ  ＮＯ：２５、ＳＥＱ  ＩＤ  ＮＯ：２６、ＳＥＱ  ＩＤ  ＮＯ：２７、ＳＥＱ  ＩＤ  ＮＯ：２８、ＳＥＱ  ＩＤ  ＮＯ：２９、ＳＥＱ  ＩＤ  ＮＯ：３０、ＳＥＱ  ＩＤ  ＮＯ：３１、ＳＥＱ  ＩＤ  ＮＯ：３２、ＳＥＱ  ＩＤ  ＮＯ：３３、ＳＥＱ  ＩＤ  ＮＯ：３４、ＳＥＱ  ＩＤ  ＮＯ：３５、ＳＥＱ  ＩＤ  ＮＯ：３６、ＳＥＱ  ＩＤ  ＮＯ：３７、またはＳＥＱ  ＩＤ  ＮＯ：３８との１００％の配列同一性を有する配列を含む、請求項１に記載の医薬組成物。
【請求項３】
ＲＮＡ分子が、ｍｉＲ−１０３−１，２（ＳＥＱ  ＩＤ  ＮＯ：４０）、ｍｉＲ−５２４＊（ＳＥＱ  ＩＤ  ＮＯ：４６）、ｍｉＲ−１００（ＳＥＱ  ＩＤ  ＮＯ：３９）、ｍｉＲ−１０７（ＳＥＱ  ＩＤ  ＮＯ：４１）、ｌｅｔ−７−ｇ−Ｉ（ＳＥＱ  ＩＤ  ＮＯ：５４）、ｍｉＲ−３４−ｂ（ＳＥＱ  ＩＤ  ＮＯ：５８）、ｌｅｔ−７−ａ−１，２，３（ＳＥＱ  ＩＤ  ＮＯ：５２）、ｌｅｔ−７−ｂ，ｃ（ＳＥＱ  ＩＤ  ＮＯ：５３）、ｍｉＲ−３０−ｄ（ＳＥＱ  ＩＤ  ＮＯ：５７）、ｍｉＲ−７−１，２，３（ＳＥＱ  ＩＤ  ＮＯ：５５）、ｍｉＲ−９＊−１，２，３（ＳＥＱ  ＩＤ  ＮＯ：５６）、ｍｉＲ−３３７（ＳＥＱ  ＩＤ  ＮＯ：４３）、およびその前駆体からなる群から選択される、請求項１に記載の医薬組成物。
【請求項４】
核酸が少なくとも１２核酸塩基の長さである、請求項１ないし３のいずれか１項に記載の医薬組成物。
【請求項５】
核酸が１２〜３０核酸塩基の長さである、請求項１ないし３のいずれか１項に記載の医薬組成物。
【請求項６】
核酸が、ホスホロアミデート、ホスホロチエート（ｐｈｏｓｐｈｏｒｏｔｈｉａｔｅ）、ホスホロジチオエート、ボラノホスフェート、アルキルホスホネート、およびメチリンメチルイミノ（ｍｅｔｈｙｌｉｎｅｍｅｔｈｙｌｉｍｉｎｏ）からなる群から選択される修飾されたヌクレオチド間結合を含む、請求項１ないし５のいずれか１項に記載の医薬組成物。
【請求項７】
核酸が、ロックされた核酸ユニット、２’−Ｏ−アルキルリボ核酸ユニット、２’アミンリボ核酸ユニット、ペプチド核酸ユニット、２’フルオロ−リボ核酸ユニット、モルホリノ核酸ユニット、シクロヘキサン核酸ユニット、およびトリシクロ核酸ユニットからなる群から選択される修飾された核酸ユニットを含む、請求項１ないし５のいずれか１項に記載の医薬組成物。
【請求項８】
核酸が、ロックされた核酸ユニット、２’−Ｏ−メチルリボ核酸ユニット、および２’Ｏ−メトキシ−エチルリボ核酸ユニットからなる群から選択される修飾された核酸ユニットを含む、請求項７に記載の医薬組成物。
【請求項９】
少なくとも９０％のロックされた核酸ユニットを含む核酸であって、該核酸は、（ｉ）緊縮条件下でＲＮＡ分子にハイブリダイズするか、あるいは（ｉｉ）ＳＥＱ  ＩＤ  ＮＯ：２、ＳＥＱ  ＩＤ  ＮＯ：７、ＳＥＱ  ＩＤ  ＮＯ：１、ＳＥＱ  ＩＤ  ＮＯ：１５、ＳＥＱ  ＩＤ  ＮＯ：１９、ＳＥＱ  ＩＤ  ＮＯ：１３、ＳＥＱ  ＩＤ  ＮＯ：１４、ＳＥＱ  ＩＤ  ＮＯ：１８、ＳＥＱ  ＩＤ  ＮＯ：１６、ＳＥＱ  ＩＤ  ＮＯ：１７、ＳＥＱ  ＩＤ  ＮＯ：４、ＳＥＱ  ＩＤ  ＮＯ：３、ＳＥＱ  ＩＤ  ＮＯ：５、ＳＥＱ  ＩＤ  ＮＯ：６、ＳＥＱ  ＩＤ  ＮＯ：８、ＳＥＱ  ＩＤ  ＮＯ：９、ＳＥＱ  ＩＤ  ＮＯ：１０、ＳＥＱ  ＩＤ  ＮＯ：１１、ＳＥＱ  ＩＤ  ＮＯ：１２、ＳＥＱ  ＩＤ  ＮＯ：２０、ＳＥＱ  ＩＤ  ＮＯ：２１、ＳＥＱ  ＩＤ  ＮＯ：２２、ＳＥＱ  ＩＤ  ＮＯ：２３、ＳＥＱ  ＩＤ  ＮＯ：２４、ＳＥＱ  ＩＤ  ＮＯ：２５、ＳＥＱ  ＩＤ  ＮＯ：２６、ＳＥＱ  ＩＤ  ＮＯ：２７、ＳＥＱ  ＩＤ  ＮＯ：２８、ＳＥＱ  ＩＤ  ＮＯ：２９、ＳＥＱ  ＩＤ  ＮＯ：３０、ＳＥＱ  ＩＤ  ＮＯ：３１、ＳＥＱ  ＩＤ  ＮＯ：３２、ＳＥＱ  ＩＤ  ＮＯ：３３、ＳＥＱ  ＩＤ  ＮＯ：３４、ＳＥＱ  ＩＤ  ＮＯ：３５、ＳＥＱ  ＩＤ  ＮＯ：３６、ＳＥＱ  ＩＤ  ＮＯ：３７、またはＳＥＱ  ＩＤ  ＮＯ：３８との少なくとも９０％の配列同一性を有する配列を含み、ここで該ＲＮＡ分子はｍｉＲ−１０３−１，２（ＳＥＱ  ＩＤ  ＮＯ：４０）、ｍｉＲ−５２４＊（ＳＥＱ  ＩＤ  ＮＯ：４６）、ｍｉＲ−１００（ＳＥＱ  ＩＤ  ＮＯ：３９）、ｍｉＲ−１０７（ＳＥＱ  ＩＤ  ＮＯ：４１）、ｌｅｔ−７−ｇ−Ｉ（ＳＥＱ  ＩＤ  ＮＯ：５４）、ｍｉＲ−３４−ｂ（ＳＥＱ  ＩＤ  ＮＯ：５８）、ｌｅｔ−７−ａ−１，２，３（ＳＥＱ  ＩＤ  ＮＯ：５２）、ｌｅｔ−７−ｂ，ｃ（ＳＥＱ  ＩＤ  ＮＯ：５３）、ｍｉＲ−３０−ｄ（ＳＥＱ  ＩＤ  ＮＯ：５７）、ｍｉＲ−７−１，２，３（ＳＥＱ  ＩＤ  ＮＯ：５５）、ｍｉＲ−９＊−１，２，３（ＳＥＱ  ＩＤ  ＮＯ：５６）、ｍｉＲ−３３７（ＳＥＱ  ＩＤ  ＮＯ：４３）、ｍｉＲ−１９１（ＳＥＱ  ＩＤ  ＮＯ：４２）、ｍｉＲ−５２０−ｆ（ＳＥＱ  ＩＤ  ＮＯ：４４）、ｍｉＲ−５２０−ｇ，ｈ（ＳＥＱ  ＩＤ  ＮＯ：４５）、ｍｉＲ−１９８（ＳＥＱ  ＩＤ  ＮＯ：４７）、ｍｉＲ−２９９−３ｐ（ＳＥＱ  ＩＤ  ＮＯ：４８）、ｍｉＲ−２９９−５ｐ（ＳＥＱ  ＩＤ  ＮＯ：４９）、ｍｉＲ−４９８（ＳＥＱ  ＩＤ  ＮＯ：５０）、ｍｉＲ−５１８−ｆ＊（ＳＥＱ  ＩＤ  ＮＯ：５１）、ｍｉＲ−９８（ＳＥＱ  ＩＤ  ＮＯ：５９）、ｍｉＲ−１２８−ａ，ｂ（ＳＥＱ  ＩＤ  ＮＯ：６０）、ｍｉＲ−１３２（ＳＥＱ  ＩＤ  ＮＯ：６１）、ｍｉＲ−１３３−ａ，ｂ，１，２（ＳＥＱ  ＩＤ  ＮＯ：６２）、ｍｉＲ−２１６（ＳＥＱ  ＩＤ  ＮＯ：６３）、ｍｉＲ−４４８（ＳＥＱ  ＩＤ  ＮＯ：６４）、ｍｉＲ−４５２（ＳＥＱ  ＩＤ  ＮＯ：６５）、ｍｉＲ−４９１（ＳＥＱ  ＩＤ  ＮＯ：６６）、ｍｉＲ−４９７（ＳＥＱ  ＩＤ  ＮＯ：６７）、ｍｉＲ−５２０−ｂ，ｃ（ＳＥＱ  ＩＤ  ＮＯ：６８）、ｍｉＲ−１３０−ａ，ｂ（ＳＥＱ  ＩＤ  ＮＯ：６９）、ｍｉＲ−１４２−５ｐ（ＳＥＱ  ＩＤ  ＮＯ：７０）、ｍｉＲ−１９３−ｂ（ＳＥＱ  ＩＤ  ＮＯ：７１）、ｍｉＲ−５０９（ＳＥＱ  ＩＤ  ＮＯ：７２）、ｍｉＲ−５２３（ＳＥＱ  ＩＤ  ＮＯ：７３）、ｍｉＲ−５２５（ＳＥＱ  ＩＤ  ＮＯ：７４）、ｍｉＲ−５２６−ａ（ＳＥＱ  ＩＤ  ＮＯ：７５）、ｍｉＲ−５２６−ｃ（ＳＥＱ  ＩＤ  ＮＯ：７６）、ｍｉＲ−５１８−ｂ（ＳＥＱ  ＩＤ  ＮＯ：７７）、およびその前駆体からなる群から選択される、前記核酸。
【請求項１０】
貧血症、血友病または鎌状赤血球症を処置する医薬の製造のための、請求項９に記載の核酸の使用。