【手続補正書】
【提出日】平成27年3月13日(2015.3.13)
【手続補正１】
【補正対象書類名】特許請求の範囲
【補正対象項目名】全文
【補正方法】変更
【補正の内容】
【特許請求の範囲】
【請求項１】
（ｉ）補体関連障害に罹患しているか、補体関連障害を有すると疑われるか、または補体関連障害を発症させるリスクがあり、そして（ｉｉ）補体阻害剤（ＣＩ１）での処置が必要な患者の処置に使用するための該補体阻害剤（ＣＩ１）を分配するためのシステムであって、該システムは、
ｉ）以下の、
（ａ）該患者、または該患者の法定後見人もしくは代理人は、情報を把握しそして評価し、そして決定することにおいて適格である；
（ｂ）該患者、または該患者の法定後見人もしくは代理人は、該障害を処置するための該補体阻害剤の使用を中止することと関連した有害な臨床事象のリスクに関して、口頭による警告および文書での警告のうちの一方または両方を既に受けた；ならびに
（ｃ）該患者、または該患者の法定後見人もしくは代理人は、該警告および該処置に対する合意を既に確認した；
という患者認証に基づいて、該患者を処置するための補体阻害剤の分配を許可するための手段、
ｉｉ）該患者、または該患者の法定後見人もしくは代理人が、該警告を既に受けて確認し、該処置に合意したという情報を含むデータベースを、コンピューター読み取り可能な媒体を介して登録するための手段；ならびに
ｉｉｉ）（ｉ）および（ｉｉ）の後に、該患者の処置に使用するための該補体阻害剤を分配するための手段、
を含む、システム。
【請求項２】
補体阻害剤（ＣＩ１）での補体関連障害の医学的処置に対して患者のコンプライアンスを促進するためのシステムであって、該システムは、
ｉ）該障害を処置するための該補体阻害剤の使用を中止することと関連した有害な臨床事象のリスクに関して、該患者、または該患者の法定後見人もしくは代理人へ忠告するための、口頭による警告および文書での警告のうちの一方または両方；
ｉｉ）該患者、または該患者の法定後見人もしくは代理人からの、該警告の確認および該処置に対する合意を得るための手段；
ｉｉｉ）コンピューター読み取り可能な媒体を介して、患者情報を含むデータベースを登録するための手段であって、ここで該患者情報は、該患者、または該患者の法定後見人もしくは代理人が、該警告を既に提供され、該警告を確認し、そして該処置に対して同意したことを含む、手段；ならびに
ｉｖ）該患者を処置するための該補体阻害剤の分配を許可するための手段、
を含む、システム。
【請求項３】
前記障害は、補体関連炎症性障害、発作性夜間血色素尿症（ＰＮＨ）、非定型溶血性尿毒症症候群（ａＨＵＳ）、加齢黄斑変性（ＡＭＤ）、関節リウマチ（ＲＡ）、重症筋無力症（ＭＧ）、視神経脊髄炎（ＮＭＯ）、劇症型抗リン脂質抗体症候群（ＣＡＰＳ）、抗リン脂質抗体症候群（ＡＰＳ）、敗血症、補体関連肺障害、喘息、および慢性閉塞性肺疾患（ＣＯＰＤ）からなる群より選択される、請求項１〜２のうちのいずれか１項に記載のシステム。
【請求項４】
前記患者は、前記補体阻害剤（ＣＩ１）の使用を中止した後の有害な臨床事象についてモニターされる、請求項１〜３のうちのいずれか１項に記載のシステム。
【請求項５】
前記患者は、前記補体阻害剤（ＣＩ１）処置の再開によって処置されるか、または該補体阻害剤（ＣＩ１）の使用を中止した後の、前記有害な臨床事象を処置するための代わりの治療で処置される、請求項４に記載のシステム。
【請求項６】
前記代わりの治療は、異なる補体阻害剤（ＣＩ２）で処置するか、または前記同じ補体阻害剤（ＣＩ１）の異なるレジメンで処置する工程を含む、請求項５に記載のシステム。
【請求項７】
前記代わりの治療は、血漿療法、または臓器特異的支持処置、またはこれらの組み合わせを含む、請求項５に記載のシステム。
【請求項８】
前記血漿療法は、プラズマフェレシス、血漿交換、および新鮮凍結血漿注入からなる群より選択される、請求項７に記載のシステム。
【請求項９】
前記補体阻害剤（ＣＩ１）は、補体タンパク質Ｃ５の阻害剤である、請求項１〜８のうちのいずれか１項に記載のシステム。
【請求項１０】
前記補体阻害剤（ＣＩ１）は、Ｃ５を認識する抗体またはその抗原結合フラグメントである、請求項９に記載のシステム。
【請求項１１】
前記抗体またはその抗原結合フラグメントは、エクリズマブ（Ｓｏｌｉｒｉｓ（登録商標））、ペキセリズマブ、またはエクリズマブもしくはペキセリズマブのバイオシミラー等価物である、請求項１０に記載のシステム。
【請求項１２】
中止と関連した前記有害な臨床事象は、血栓性微小血管障害（ＴＭＡ）またはＴＭＡ関連合併症を含む、請求項９に記載のシステム。
【請求項１３】
前記ＴＭＡ関連合併症は、精神状態の変化、発作、アンギナ、呼吸困難、および血栓症からなる群より選択される、請求項１２に記載のシステム。
【請求項１４】
前記ＴＭＡ関連合併症は、血小板数、血清クレアチニン、および血清ＬＤＨからなる群より選択される実験室パラメーターの２つ以上の測定値を比較することによって同定される、請求項１２に記載のシステム。
【請求項１５】
ＴＭＡ関連合併症は、
ｉ）ベースライン血小板数または処置の間のピーク血小板数と比較して、血小板数が２５％以上減少すること；
ｉｉ）ベースラインまたは処置の間の最下点と比較して、血清クレアチニンが２５％以上増加すること；または
ｉｉｉ）ベースラインまたは処置の間の最下点と比較して、血清ＬＤＨが２５％以上増加すること、
によって示される、請求項１４に記載のシステム。
【請求項１６】
（ｉ）補体関連障害に罹患しているか、補体関連障害を有すると疑われているか、または補体関連障害を発症させるリスクがあり、そして（ｉｉ）補体阻害剤での処置が必要である患者を処置するための医薬であって、該医薬は補体阻害剤を含み、
（ａ）該障害を処置するための補体阻害剤（ＣＩ１）の使用を中止することと関連した有害な臨床事象のリスクに関する、口頭による警告および文書での警告のうちの一方または両方が、該患者、または該患者の法定後見人もしくは代理人に提供され；
（ｂ）コンピューター読み取り可能な媒体を介して、該患者、または該患者の法定後見人もしくは代理人が、該警告を既に受け、そして明示的に確認したという情報が登録され；そして
（ｃ）（ａ）および（ｂ）の後に、該補体阻害剤が、該障害を処置するのに有効な量および頻度で該患者に投与される、
ことを特徴とする、医薬。
【請求項１７】
前記障害は、補体関連炎症性障害、発作性夜間血色素尿症（ＰＮＨ）、非定型溶血性尿毒症症候群（ａＨＵＳ）、加齢黄斑変性（ＡＭＤ）、関節リウマチ（ＲＡ）、重症筋無力症（ＭＧ）、視神経脊髄炎（ＮＭＯ）、劇症型抗リン脂質抗体症候群（ＣＡＰＳ）、抗リン脂質抗体症候群（ＡＰＳ）、敗血症、補体関連肺障害、喘息、および慢性閉塞性肺疾患（ＣＯＰＤ）からなる群より選択される、請求項１６に記載の医薬。
【請求項１８】
前記患者は、前記補体阻害剤（ＣＩ１）の使用を中止した後の、前記有害な臨床事象についてモニターされる、請求項１６〜１７のうちのいずれか１項に記載の医薬。
【請求項１９】
前記患者は、前記補体阻害剤（ＣＩ１）処置の再開によって処置されるか、または該補体阻害剤（ＣＩ１）の使用を中止した後の、前記有害な臨床事象を処置するための代わりの治療で処置される、請求項１６〜１７のうちのいずれか１項に記載の医薬。
【請求項２０】
前記代わりの治療は、異なる補体阻害剤（ＣＩ２）で処置するか、または前記同じ補体阻害剤（ＣＩ１）の異なるレジメンで処置する工程を含む、請求項１９に記載の医薬。
【請求項２１】
前記代わりの治療は、血漿療法、臓器特異的支持処置、またはこれらの任意の組み合わせを含む、請求項１９に記載の医薬。
【請求項２２】
前記血漿療法は、プラズマフェレシス、血漿交換、および新鮮凍結血漿注入からなる群より選択される、請求項２１に記載の医薬。
【請求項２３】
補体関連障害を有し、補体阻害剤（ＣＩ１）を含む治療を中止した患者を処置するための医薬であって、
（ａ）補体阻害剤治療の中止後、中止と関連した少なくとも１つの有害な臨床事象の存在について該患者がモニターされ；そして
（ｂ）該有害な臨床事象の提示に際して：（ｉ）治療上有効な量の該補体阻害剤（ＣＩ１）が該患者に投与され；（ｉｉ）治療上有効な量の異なる補体阻害剤（ＣＩ２）が該患者に投与され；（ｉｉｉ）血漿療法が該患者に施され；（ｉｖ）臓器特異的支持処置が施され；または（ｖ）該（ｉ）〜（ｉｖ）の任意の組み合わせが行われる、
ことを特徴とする、医薬。
【請求項２４】
前記障害は、補体関連炎症性障害、発作性夜間血色素尿症（ＰＮＨ）、非定型溶血性尿毒症症候群（ａＨＵＳ）、加齢黄斑変性（ＡＭＤ）、関節リウマチ（ＲＡ）、重症筋無力症（ＭＧ）、視神経脊髄炎（ＮＭＯ）、劇症型抗リン脂質抗体症候群（ＣＡＰＳ）、抗リン脂質抗体症候群（ＡＰＳ）、敗血症、補体関連肺障害、喘息、および慢性閉塞性肺疾患（ＣＯＰＤ）からなる群より選択される、請求項２３に記載の医薬。
【請求項２５】
前記補体阻害剤（ＣＩ１）は、補体タンパク質Ｃ５の阻害剤である、請求項１６〜２４のうちのいずれか１項に記載の医薬。
【請求項２６】
前記補体阻害剤（ＣＩ１）は、Ｃ５を認識する抗体またはその抗原結合フラグメントである、請求項２５に記載の医薬。
【請求項２７】
前記抗体またはその抗原結合フラグメントは、エクリズマブ（Ｓｏｌｉｒｉｓ（登録商標））、ペキセリズマブ、またはエクリズマブもしくはペキセリズマブのバイオシミラー等価物である、請求項２６に記載の医薬。
【請求項２８】
中止と関連した前記有害な臨床事象は、血栓性微小血管障害（ＴＭＡ）またはＴＭＡ関連合併症を含む、請求項２５に記載の医薬。
【請求項２９】
前記ＴＭＡ関連合併症は、精神状態の変化、発作、アンギナ、呼吸困難、および血栓症からなる群より選択される、請求項２８に記載の医薬。
【請求項３０】
前記ＴＭＡ関連合併症は、血小板数、血清クレアチニン、および血清ＬＤＨからなる群より選択される実験室パラメーターの２つ以上の測定値を比較することによって同定される、請求項２８に記載の医薬。
【請求項３１】
ＴＭＡ関連合併症は、
ｉ）ベースライン血小板数または処置の間のピーク血小板数と比較して、血小板数が２５％以上減少すること；
ｉｉ）ベースラインまたは処置の間の最下点と比較して、血清クレアチニンが２５％以上増加すること；または
ｉｉｉ）ベースラインまたは処置の間の最下点と比較して、血清ＬＤＨが２５％以上増加すること、
によって示される、請求項３０に記載の医薬。