【手続補正書】
【提出日】平成29年3月9日(2017.3.9)
【手続補正１】
【補正対象書類名】特許請求の範囲
【補正対象項目名】全文
【補正方法】変更
【補正の内容】
【特許請求の範囲】
【請求項１】
式I：
【化１】
2016513662.tif 000001
式中、A1は、-[C(R100)(R101)]n-、-C(O)-、-C(S)-、-S(O)-、-C(O)N(R100)-、-S(O)2N(R100)-、-S(O)2-、炭素環(carbocycle)、置換される炭素環、複素環、置換される複素環、芳香族、置換される芳香族、ヘテロ芳香族又は置換されるヘテロ芳香族であり；
nは、0、1、2、3、4、5、6又は7であり；
各R100及びR101は、水素、重水素、ハロゲン、アルキル、置換されるアルキル、ヘテロアルキル、置換されるヘテロアルキル、アルケニル、置換されるアルケニル、アルキニル、置換されるアルキニル、脂肪族、置換される脂肪族、アリール又は置換されるアリールであり；あるいはR100基及びR101基の二つが、それらが結合する原子及び任意の介在原子(intervening atom)と一緒になって、さらなる任意に置換される3、4、5、6又は7員環を形成し得；
A2は、非存在、-[C(R100)(R101)]n-、-C(O)-、-C(S)-、-S(O)-、-C(O)N(R100)-、-C(O)N(R100)(R101)、N(R100)(R101)、-S(O)2-、-S(O)2R100、-S(O)R100、-S(O)2N(R100)R101)であり；
A3は、非存在、-[C(R100)(R101)]n-、-C(O)-、-C(S)-、-S(O)-、-C(O)N(R100)-、-C(O)N(R100)(R101)、N(R100)(R101)、-S(O)2-、-S(O)2R100、-S(O)R100、-S(O)2N(R100)R101)であり；
Cy2は、1、2又は3環を有する、アリール基、置換されるアリール基、炭素環基、置換される炭素環基、ヘテロシクリル基、置換されるヘテロシクリル基、ヘテロアリール基又は置換されるヘテロアリール基であり、該環は縮合環又は橋かけ環(bridged ring)であり得；
Cy1は、非存在であるか、1、2又は3環を有する、アリール基、置換されるアリール基、炭素環基、置換される炭素環基、ヘテロシクリル基、置換されるヘテロシクリル基、ヘテロアリール基又は置換されるヘテロアリール基であり；
Cy3は非存在であるか、1、2又は3環を有する、アリール基、置換されるアリール基、炭素環基、置換される炭素環基、ヘテロシクリル基、置換されるヘテロシクリル基、ヘテロアリール基又は置換されるヘテロアリール基である、
の化合物。
【請求項２】
Cy2が、
【化２】
2016513662.tif 000002
式中、qは0、1、2、3、4又は5であり；
各R102は、水素、重水素、ハロゲン、アルキル、置換されるアルキル、アルケニル、置換されるアルケニル、アルキニル、置換されるアルキニル、脂肪族、置換される脂肪族、炭素環、置換される炭素環、アリール、置換されるアリール、-OR100、-SR100、-NR100R101、-C(O)R100、-C(O)OR100、-C(O)NR100R101、-N(R100)C(O)R101、-S(O)2R100、-S(O)R100、-SR100、-S(O)2N(R100)R101 -CF3、-CN、-NO2、-N3であり；あるいは二つのR102基が、それらが結合する原子及び任意の介在原子と一緒になって、さらなる任意に置換される3、4、5、6又は7員環を形成し得；
R105は、水素、重水素、アルキル、置換されるアルキル、アルケニル、置換されるアルケニル、アルキニル、置換されるアルキニル、脂肪族、置換される脂肪族、アリール又は置換されるアリールである、
から選択される、請求項１に記載の化合物。
【請求項３】
式：
【化３】
2016513662.tif 000003
式中、mは0、1、2、3、4又は5であり；
各R2は、独立して、水素、重水素、ハロゲン、アルキル、置換されるアルキル、シクロアルキル、アルケニル、置換されるアルケニル、アルキニル、置換されるアルキニル、脂肪族、置換される脂肪族、アリール、置換されるアリール、ヘテロシクリル、置換されるヘテロシクリル、ヘテロアリール又は置換されるヘテロアリール、-OR100、-SR100、-NR100R101、-C(O)R100、-C(O)OR100、-C(O)NR100R101、-N(R100)C(O)R101、-S(O)2R100、-S(O)R100、-SR100、-S(O)2N(R100)(R101)、-CF3、-CN、-NO2、-N3から選択され；あるいは、二つのR2が、それらが結合する原子と一緒になって、任意に置換される3、4、5、6又は7員環を形成し得；好ましくはシクロアルキル基、置換されるシクロアルキル基、複素環基、置換される複素環基、アリール基、置換されるアリール基、ヘテロアリール基又は置換されるヘテロアリール基を形成し得る、
を有する請求項１に記載の化合物。
【請求項４】
式：
【化４】
2016513662.tif 000004
式中、
Wは、CH、CR100、C(O)、N、NR100、O、S、SO又はSO2であり；
各R3及びR4は独立して、水素、重水素、ハロゲン、アルキル、置換されるアルキル、アルケニル、置換されるアルケニル、アルキニル、置換されるアルキニル、脂肪族、置換される脂肪族、アリール、置換されるアリール、ヘテロシクリル、置換されるヘテロシクリル、ヘテロアリール、置換されるヘテロアリール又は-OR100、-SR100、-NR100R101、-C(O)R100、-C(O)OR100、-C(O)NR100R101、-N(R100)C(O)R101、-S(O)2R100、-S(O)R100、-SR100、-S(O)2N(R100)R101、-CF3、-CN、-NO2、-N3から選択され；
【化５】
2016513662.tif 000005
は単結合又は二重結合を表す、
を有する請求項１に記載の化合物。
【請求項５】
A1がC(R100)(R101)であり、A2が-C(O)N(R100)-である、請求項１〜４いずれかに記載の化合物。
【請求項６】
A3が非存在、-[C(R100)(R101)]n-、-C(O)-、-C(O)N(R100)-又は-C(O)N(R100)(R101)である、請求項１〜５いずれかに記載の化合物。
【請求項７】
Cy1が
【化６】
2016513662.tif 000006
であり、及びqは0、1、2、3、4又は5であり；
各R102は、水素、重水素、ハロゲン、アルキル、置換されるアルキル、アルケニル、置換されるアルケニル、アルキニル、置換されるアルキニル、脂肪族、置換される脂肪族、炭素環、置換される炭素環、アリール、置換されるアリール、-OR100、-SR100、-NR100R101、-C(O)R100、-C(O)OR100、-C(O)NR100R101、-N(R100)C(O)R101、-S(O)2R100、-S(O)R100、-SR100、-S(O)2N(R100)R101、-CF3、-CN、-NO2、-N3であり；あるいは二つのR102基が、それらが結合する原子及び任意の介在原子と一緒になって、さらなる任意に置換される3、4、5、6又は7員環を形成し得；
R103は、水素、重水素、アルキル、置換されるアルキル、アルケニル、置換されるアルケニル、アルキニル、置換されるアルキニル、脂肪族、置換される脂肪族、アリール又は置換されるアリールである、
請求項１〜６のいずれかに記載の化合物。
【請求項８】
表A：
【表１】
2016513662.tif 000007
【表２】
2016513662.tif 000008
【表３】
2016513662.tif 000009
【表４】
2016513662.tif 000010
【表５】
2016513662.tif 000011
【表６】
2016513662.tif 000012
【表７】
2016513662.tif 000013
【表８】
2016513662.tif 000014
【表９】
2016513662.tif 000015
【表１０】
2016513662.tif 000016
から選択される化合物。
【請求項９】
式II：
【化７】
2016513662.tif 000017
式中、
【化８】
2016513662.tif 000018
は単結合又は二重結合を表し；
mは0、1、2、3又は4であり；
dは0、1又は2であり；
X10は、CH、CH2、N、S又はOであり；
Cy1は、非存在であるか、1、2又は3環を有する、アリール基、置換されるアリール基、炭素環基、置換される炭素環基、ヘテロシクリル基、置換されるヘテロシクリル基、ヘテロアリール基又は置換されるヘテロアリール基であり；
Cy2は、1、2又は3環を有する、アリール基、置換されるアリール基、炭素環基、置換される炭素環基、ヘテロシクリル基、置換されるヘテロシクリル基、ヘテロアリール基又は置換されるヘテロアリール基であり；
好ましくは、Cy2はC5-C7アリール又はヘテロアリールであり；好ましくは、Cy2は、-OR200、-SR200、-C(O)R200、-C(O)N(R200)2、-NC(O)R200、-S(O)2R200で置換され、ここでR200は水素、C1-C6アルキル、C2-C6アルケニル又はC2-C6アルキニルであり；
A1は、非存在、-[C(R100)(R101)]n-、-C(O)-、-C(S)-、-S(O)-、-C(O)N(R100)-、-S(O)2N(R100)-、-S(O)2-、-[C(R25)(R26)]n-、-[C(R25)(R26)]n-C=C-[C(R27)(R28)]p、若しくは-[C(R25)(R26)]n-C≡C-[C(R27)(R28)]p、炭素環、置換される炭素環、複素環、置換される複素環、芳香族、置換される芳香族、ヘテロ芳香族又は置換されるヘテロ芳香族であり；ここでnは0、1、2、3、4、5、6又は7であり；
各R100及びR101は、水素、重水素、ハロゲン、アルキル、置換されるアルキル、ヘテロアルキル、置換されるヘテロアルキル、アルケニル、置換されるアルケニル、アルキニル、置換されるアルキニル、脂肪族、置換される脂肪族、アリール又は置換されるアリール、-OR200、-SR200、-C(O)R200、-C(O)N(R200)2、-NC(O)R200、-S(O)2R200であり、ここでR200は、水素、C1-C6アルキル、C2-C6アルケニル又はC2-C6アルキニルであり；あるいはR100基及びR101基の二つが、それらが結合する原子及び任意の介在原子と一緒になって、さらなる任意に置換される3、4、5、6又は7員環を形成し得；好ましくは、各R100及びR101は独立して、C1-C8アルキル、C2-C8アルケニル、C2-C8アルキニル及びC3-C8シクロアルキルから選択され；
A2は、非存在又は-[C(R100)(R101)]n-、-C(O)-、-C(S)-、-S(O)-、-C(O)N(R100)-、-C(O)N(R100)(R101)、N(R100)(R101)、-S(O)2-、-S(O)2R100、-S(O)R100、-S(O)2N(R100)R101)、-[C(R25)(R26)]n-、-[C(R25)(R26)]n-C=C-[C(R27)(R28)]p若しくは-[C(R25)(R26)]n-C≡C-[C(R27)(R28)]pであり；
A3は非存在又は-[C(R100)(R101)]n-、-C(O)-、-C(S)-、-S(O)-、-C(O)N(R100)-、-C(O)N(R100)(R101)、N(R100)(R101)、-S(O)2-、S(O)2R100、S(O)R100、S(O)2N(R100)(R101)、-[C(R25)(R26)]n-、-[C(R25)(R26)]n-C=C-[C(R27)(R28)]p若しくは-[C(R25)(R26)]n-C≡C-[C(R27)(R28)]pであり；
A4は、非存在又は-[C(R25)(R26)]n-、-[C(R25)(R26)]n-C=C-[C(R27)(R28)]p若しくは-[C(R25)(R26)]n-C≡C-[C(R27)(R28)]pであり；
ここで各R25、R26、R27及びR28は独立して、水素、重水素、ハロゲン、アルキル、置換されるアルキル、ヘテロアルキル、置換されるヘテロアルキル、アルケニル、置換されるアルケニル、アルキニル、置換されるアルキニル、脂肪族、置換される脂肪族、アリール又は置換されるアリールから選択され；あるいはR25基、R26基、R27基及びR28基の二つが、それらが結合する原子及び任意の介在原子と一緒になって、さらなる任意に置換される3、4、5、6又は7員環を形成し得；好ましくはシクロプロピル基を形成し得；
ここでpは0、1、2、3、4、5、6又は7であり；
R2は、独立して、水素、重水素、ハロゲン、アルキル、置換されるアルキル、シクロアルキル、アルケニル、置換されるアルケニル、アルキニル、置換されるアルキニル、脂肪族、置換される脂肪族、アリール、置換されるアリール、ヘテロシクリル、置換されるヘテロシクリル、ヘテロアリール又は置換されるヘテロアリール、-OR100、-SR100、-NR100R101、-C(O)R100、-C(O)OR100、-C(O)NR100R101、-N(R100)C(O)R101、-S(O)2R100、-S(O)R100、-SR100、-S(O)2N(R100)R101、-CF3、-CN、-NO2、-N3から選択され；あるいは、二つのR2が、それらが結合する原子と一緒になって、任意に置換される3、4、5、6又は7員環を形成し得；好ましくはシクロアルキル基、置換されるシクロアルキル基、複素環基、置換される複素環基、アリール基、置換されるアリール基、ヘテロアリール基又は置換されるヘテロアリール基を形成し得；
各R3及びR4は独立して、水素、重水素、ハロゲン、アルキル、置換されるアルキル、アルケニル、置換されるアルケニル、アルキニル、置換されるアルキニル、脂肪族、置換される脂肪族、アリール、置換されるアリール、ヘテロシクリル、置換されるヘテロシクリル、ヘテロアリール、置換されるヘテロアリール又は-OR100、-SR100、-NR100R101、-C(O)R100、-C(O)OR100、-C(O)NR100R101、-N(R100)C(O)R101、-S(O)2R100、-S(O)R100、-SR100、-S(O)2N(R100)R101、-CF3、-CN、-NO2、-N3から選択される、
の化合物又はその薬学的に許容され得る塩、エステル若しくはプロドラッグであって、
好ましくは、式中、A1は、-C(R100)(R101)-であり、A2は、-C(O)N(R100)-である化合物又はその薬学的に許容され得る塩。
【請求項１０】
式IIB：
【化９】
2016513662.tif 000019
式中、
【化１０】
2016513662.tif 000020
は単結合又は二重結合を表し；
mは0、1、2、3又は4であり；
tは0、1、2又は3であり；
X10はCH、CH2、N、S又はOであり；
A1は、非存在、-[C(R100)(R101)]n-、-C(O)-、-C(S)-、-S(O)-、-C(O)N(R100)-、-S(O)2N(R100)-、-S(O)2-、-[C(R25)(R26)]n-、-[C(R25)(R26)]n-C=C-[C(R27)(R28)]p、若しくは-[C(R25)(R26)]n-C≡C-[C(R27)(R28)]p、炭素環、置換される炭素環、複素環、置換される複素環、芳香族、置換される芳香族、ヘテロ芳香族又は置換されるヘテロ芳香族であり；ここでnは0、1、2、3、4、5、6又は7であり；
ここで各R100及びR101は、水素、重水素、ハロゲン、アルキル、置換されるアルキル、ヘテロアルキル、置換されるヘテロアルキル、アルケニル、置換されるアルケニル、アルキニル、置換されるアルキニル、脂肪族、置換される脂肪族、アリール又は置換されるアリール、-OR200、-SR200、-C(O)R200、-C(O)N(R200)2、-NC(O)R200、-S(O)2R200であって、ここでR200は、水素、C1-C6アルキル、C2-C6アルケニル又はC2-C6アルキニルであり；あるいはR100基及びR101基の二つが、それらが結合する原子及び任意の介在原子と一緒になって、さらなる任意に置換される3、4、5、6又は7員環を形成し得；
A2は、非存在又は-[C(R100)(R101)]n-、-C(O)-、-C(S)-、-S(O)-、-C(O)N(R100)-、-C(O)N(R100)(R101)、N(R100)(R101)、-S(O)2-、-S(O)2R100、-S(O)R100、-S(O)2N(R100)R101)、-[C(R25)(R26)]n-、-[C(R25)(R26)]n-C=C-[C(R27)(R28)]p若しくは-[C(R25)(R26)]n-C≡C-[C(R27)(R28)]pであり；
A3は、非存在又は-[C(R100)(R101)]n-、-C(O)-、-C(S)-、-S(O)-、-C(O)N(R100)-、-C(O)N(R100)(R101)、N(R100)(R101)、-S(O)2-、S(O)2R100、S(O)R100、S(O)2N(R100)(R101)、-[C(R25)(R26)]n-、-[C(R25)(R26)]n-C=C-[C(R27)(R28)]p若しくは-[C(R25)(R26)]n-C≡C-[C(R27)(R28)]pであり；
A4は、非存在又は-[C(R25)(R26)]n-、-[C(R25)(R26)]n-C=C-[C(R27)(R28)]p若しくは-[C(R25)(R26)]n-C≡C-[C(R27)(R28)]pであり；
ここで各R25、R26、R27及びR28は、水素、重水素、ハロゲン、アルキル、置換されるアルキル、ヘテロアルキル、置換されるヘテロアルキル、アルケニル、置換されるアルケニル、アルキニル、置換されるアルキニル、脂肪族、置換される脂肪族、アリール又は置換されるアリールであり；あるいはR25基、R26基、R27基及びR28基の二つが、それらが結合する原子及び任意の介在原子と一緒になって、さらなる任意に置換される3、4、5、6又は7員環を形成し得；好ましくはシクロプロピル基を形成し得；
pは0、1、2、3、4、5、6又は7であり；
R2は、独立して、水素、重水素、ハロゲン、アルキル、置換されるアルキル、シクロアルキル、アルケニル、置換されるアルケニル、アルキニル、置換されるアルキニル、脂肪族、置換される脂肪族、アリール、置換されるアリール、ヘテロシクリル、置換されるヘテロシクリル、ヘテロアリール又は置換されるヘテロアリール、-OR100、-SR100、-NR100R101、-C(O)R100、-C(O)OR100、-C(O)NR100R101、-N(R100)C(O)R101、-S(O)2R100、-S(O)R100、-SR100、-S(O)2N(R100)R101、-CF3、-CN、-NO2、-N3から選択され；あるいは、二つのR2が、それらが結合する原子と一緒になって、任意に置換される3、4、5、6又は7員環を形成し得；好ましくはシクロアルキル基、置換されるシクロアルキル基、複素環基、置換される複素環基、アリール基、置換されるアリール基、ヘテロアリール基又は置換されるヘテロアリール基を形成し得；
各R3及びR4は独立して、水素、重水素、ハロゲン、アルキル、置換されるアルキル、アルケニル、置換されるアルケニル、アルキニル、置換されるアルキニル、脂肪族、置換される脂肪族、アリール、置換されるアリール、ヘテロシクリル、置換されるヘテロシクリル、ヘテロアリール、置換されるヘテロアリール又は-OR100、-SR100、-NR100R101、-C(O)R100、-C(O)OR100、-C(O)NR100R101、-N(R100)C(O)R101、-S(O)2R100、-S(O)R100、-SR100、-S(O)2N(R100)R101、-CF3、-CN、-NO2、及び-N3から選択され；
R120は、水素、重水素、ハロゲン、アルキル、置換されるアルキル、アルケニル、置換されるアルケニル、アルキニル、置換されるアルキニル、脂肪族、置換される脂肪族、アリール、置換されるアリール、ヘテロシクリル、置換されるヘテロシクリル、ヘテロアリール、置換されるヘテロアリール、又は-OR100、-SR100、-NR100R101、-C(O)R100、-C(O)OR100、-C(O)NR100R101、-N(R100)C(O)R101、-S(O)2R100、-S(O)R100、-SR100、-S(O)2N(R100)R101、-CF3、-CN、-NO2、-N3から選択され；
各R121は独立して、水素、重水素、ハロゲン、アルキル、置換されるアルキル、アルケニル、置換されるアルケニル、アルキニル、置換されるアルキニル、脂肪族、置換される脂肪族、アリール、置換されるアリール、ヘテロシクリル、置換されるヘテロシクリル、ヘテロアリール、置換されるヘテロアリール、又は-OR100、-SR100、-NR100R101、-C(O)R100、-C(O)OR100、-C(O)NR100R101、-N(R100)C(O)R101、-S(O)2R100、-S(O)R100、-SR100、-S(O)2N(R100)R101、-CF3、-CN、-NO2、-N3から選択され；
R122は、ハロゲン又は-CNであり；
各R123は独立して、水素、重水素、ハロゲン、アルキル、置換されるアルキル、アルケニル、置換されるアルケニル、アルキニル、置換されるアルキニル、脂肪族、置換される脂肪族、アリール、置換されるアリール、ヘテロシクリル、置換されるヘテロシクリル、ヘテロアリール、置換されるヘテロアリール、又は-OR100、-SR100、-NR100R101、-C(O)R100、-C(O)OR100、-C(O)NR100R101、-N(R100)C(O)R101、-S(O)2R100、-S(0)R100、-SR100、-S(O)2N(R100)R101、-CF3、-CN、-NO2、-N3から選択される、
を有する化合物又はその薬学的に許容され得る塩、エステル若しくはプロドラッグ。
【請求項１１】
式IIC:
【化１１】
2016513662.tif 000021
式中、
【化１２】
2016513662.tif 000022
は単結合又は二重結合を表し；
mは0、1、2、3又は4であり；
tは0、1、2又は3であり；
R2は、独立して、水素、重水素、ハロゲン、アルキル、置換されるアルキル、シクロアルキル、アルケニル、置換されるアルケニル、アルキニル、置換されるアルキニル、脂肪族、置換される脂肪族、アリール、置換されるアリール、ヘテロシクリル、置換されるヘテロシクリル、ヘテロアリール又は置換されるヘテロアリール、-OR100、-SR100、-NR100R101、-C(O)R100、-C(O)OR100、-C(O)NR100R101、-N(R100)C(O)R101、-S(O)2R100、-S(O)R100、-SR100、-S(O)2N(R100)R101、-CF3、-CN、-NO2、-N3から選択され；あるいは、二つのR2が、それらが結合する原子と一緒になって、任意に置換される3、4、5、6又は7員環を形成し得、好ましくはシクロアルキル基、置換されるシクロアルキル基、複素環基、置換される複素環基、アリール基、置換されるアリール基、ヘテロアリール基又は置換されるヘテロアリール基を形成し得；
各R3及びR4は独立して、水素、重水素、ハロゲン、アルキル、置換されるアルキル、アルケニル、置換されるアルケニル、アルキニル、置換されるアルキニル、脂肪族、置換される脂肪族、アリール、置換されるアリール、ヘテロシクリル、置換されるヘテロシクリル、ヘテロアリール、置換されるヘテロアリール又は-OR100、-SR100、-NR100R101、-C(O)R100、-C(O)OR100、-C(O)NR100R101、-N(R100)C(O)R101、-S(O)2R100、-S(O)R100、-SR100、-S(O)2N(R100)R101、-CF3、-CN、-NO2、-N3から選択され；
R120は、水素、重水素、ハロゲン、アルキル、置換されるアルキル、アルケニル、置換されるアルケニル、アルキニル、置換されるアルキニル、脂肪族、置換される脂肪族、アリール、置換されるアリール、ヘテロシクリル、置換されるヘテロシクリル、ヘテロアリール、置換されるヘテロアリール、又は-OR100、-SR100、-NR100R101、-C(O)R100、-C(O)OR100、-C(O)NR100R101、-N(R100)C(O)R101、-S(O)2R100、-S(O)R100、-SR100、-S(O)2N(R100)R101、-CF3、-CN、-NO2、-N3から選択され；
各R121は独立して、水素、重水素、ハロゲン、アルキル、置換されるアルキル、アルケニル、置換されるアルケニル、アルキニル、置換されるアルキニル、脂肪族、置換される脂肪族、アリール、置換されるアリール、ヘテロシクリル、置換されるヘテロシクリル、ヘテロアリール、置換されるヘテロアリール、又は-OR100、-SR100、-NR100R101、-C(O)R100、-C(O)OR100、-C(O)NR100R101、-N(R100)C(O)R101、-S(O)2R100、-S(O)R100、-SR100、-S(O)2N(R100)R101、-CF3、-CN、-NO2、-N3から選択され；
R122は、ハロゲン又は-CNであり；
各R123は独立して、水素、重水素、ハロゲン、アルキル、置換されるアルキル、アルケニル、置換されるアルケニル、アルキニル、置換されるアルキニル、脂肪族、置換される脂肪族、アリール、置換されるアリール、ヘテロシクリル、置換されるヘテロシクリル、ヘテロアリール、置換されるヘテロアリール、又は-OR100、-SR100、-NR100R101、-C(O)R100、-C(O)OR100、-C(O)NR100R101、-N(R100)C(O)R101、-S(O)2R100、-S(O)R100、-SR100、-S(O)2N(R100)R101、-CF3、-CN、-NO2、-N3から選択され；
R125は、アルキル又は置換されるアルキルであり；
ここで各R100及びR101は水素、重水素、ハロゲン、アルキル、置換されるアルキル、ヘテロアルキル、置換されるヘテロアルキル、アルケニル、置換されるアルケニル、アルキニル、置換されるアルキニル、脂肪族、置換される脂肪族、アリール又は置換されるアリール、-OR200、-SR200、-C(O)R200、-C(O)N(R200)2、-NC(O)R200、-S(O)2R200であり、ここでR200は、水素、C1-C6アルキル、C2-C6アルケニル又はC2-C6アルキニルであり；あるいはR100基及びR101基の二つが、それらが結合する原子及び任意の介在原子と一緒になって、さらなる任意に置換される3、4、5、6又は7員環を形成し得る、
を有する化合物又はその薬学的に許容され得る塩、エステル若しくはプロドラッグ。
【請求項１２】
式IID：
【化１３】
2016513662.tif 000023
式中、
【化１４】
2016513662.tif 000024
は単結合又は二重結合を表し；
mは0、1、2、3又は4であり；
tは0、1、2又は3であり；
R2は、独立して、水素、重水素、ハロゲン、アルキル、置換されるアルキル、シクロアルキル、アルケニル、置換されるアルケニル、アルキニル、置換されるアルキニル、脂肪族、置換される脂肪族、アリール、置換されるアリール、ヘテロシクリル、置換されるヘテロシクリル、ヘテロアリール又は置換されるヘテロアリール、-OR100、-SR100、-NR100R101、-C(O)R100、-C(O)OR100、-C(O)NR100R101、-N(R100)C(O)R101、-S(O)2R100、-S(O)R100、-SR100、-S(O)2N(R100)R101、-CF3、-CN、-NO2、-N3から選択され；あるいは、二つのR2が、それらが結合する原子と一緒になって、任意に置換される3、4、5、6又は7員環を形成し得、好ましくはシクロアルキル基、置換されるシクロアルキル基、複素環基、置換される複素環基、アリール基、置換されるアリール基、ヘテロアリール基又は置換されるヘテロアリール基を形成し得；
各R3及びR4は独立して、水素、重水素、ハロゲン、アルキル、置換されるアルキル、アルケニル、置換されるアルケニル、アルキニル、置換されるアルキニル、脂肪族、置換される脂肪族、アリール、置換されるアリール、ヘテロシクリル、置換されるヘテロシクリル、ヘテロアリール、置換されるヘテロアリール又は-OR100、-SR100、-NR100R101、-C(O)R100、-C(O)OR100、-C(O)NR100R101、-N(R100)C(O)R101、-S(O)2R100、-S(O)R100、-SR100、-S(O)2N(R100)R101、-CF3、-CN、-NO2、-N3から選択され；
R120は、水素、重水素、ハロゲン、アルキル、置換されるアルキル、アルケニル、置換されるアルケニル、アルキニル、置換されるアルキニル、脂肪族、置換される脂肪族、アリール、置換されるアリール、ヘテロシクリル、置換されるヘテロシクリル、ヘテロアリール、置換されるヘテロアリール、又は-OR100、-SR100、-NR100R101、-C(O)R100、-C(O)OR100、-C(O)NR100R101、-N(R100)C(O)R101、-S(O)2R100、-S(O)R100、-SR100、-S(O)2N(R100)R101、-CF3、-CN、-NO2、-N3から選択され；
各R121は独立して、水素、重水素、ハロゲン、アルキル、置換されるアルキル、アルケニル、置換されるアルケニル、アルキニル、置換されるアルキニル、脂肪族、置換される脂肪族、アリール、置換されるアリール、ヘテロシクリル、置換されるヘテロシクリル、ヘテロアリール、置換されるヘテロアリール、又は-OR100、-SR100、-NR100R101、-C(O)R100、-C(O)OR100、-C(O)NR100R101、-N(R100)C(O)R101、-S(O)2R100、-S(O)R100、-SR100、-S(O)2N(R100)R101、-CF3、-CN、-NO2、-N3から選択され；
R122は、ハロゲン、-CN、SO2NH2、CONH2、CO2H、-CH3、OCH3、-OR100であり；
各R123は独立して、水素、重水素、ハロゲン、アルキル、置換されるアルキル、アルケニル、置換されるアルケニル、アルキニル、置換されるアルキニル、脂肪族、置換される脂肪族、アリール、置換されるアリール、ヘテロシクリル、置換されるヘテロシクリル、ヘテロアリール、置換されるヘテロアリール、又は-OR100、-SR100、-NR100R101、-C(O)R100、-C(O)OR100、-C(O)NR100R101、-N(R100)C(O)R101、-S(O)2R100、-S(O)R100、-SR100、-S(O)2N(R100)R101、-CF3、-CN、-NO2、-N3から選択され；及び、
R125は、アルキル又は置換されるアルキルであり；
ここで各R100及びR101は、水素、重水素、ハロゲン、アルキル、置換されるアルキル、ヘテロアルキル、置換されるヘテロアルキル、アルケニル、置換されるアルケニル、アルキニル、置換されるアルキニル、脂肪族、置換される脂肪族、アリール又は置換されるアリール、-OR200、-SR200、-C(O)R200、-C(O)N(R200)2、NC(O)R200、-S(O)2R200であり、ここでR200は水素、C1-C6アルキル、C2-C6アルケニル又はC2-C6アルキニルであり；あるいはR100基及びR101基の二つが、それらに結合した原子及び任意の介在原子と一緒になって、さらに任意に置換される3、4、5、6又は7員環を形成し得る、
を有する化合物又はその薬学的に許容され得る塩、エステル若しくはプロドラッグ。
【請求項１３】
式V:
【化１５】
2016513662.tif 000025
式中、
【化１６】
2016513662.tif 000026
は単結合又は二重結合を表し；
mは0、1、2、3又は4であり；
Cy1は、非存在であるか、1、2又は3環を有する、アリール基、置換されるアリール基、炭素環基、置換される炭素環基、ヘテロシクリル基、置換されるヘテロシクリル基、ヘテロアリール基又は置換されるヘテロアリール基であり；
Cy2は、1、2又は3環を有する、アリール基、置換されるアリール基、炭素環基、置換される炭素環基、ヘテロシクリル基、置換されるヘテロシクリル基、ヘテロアリール基又は置換されるヘテロアリール基であり；
A1は、非存在、-[C(R100)(R101)]n-、-C(O)-、-C(S)-、-S(O)-、-C(O)N(R100)-、-S(O)2N(R100)-、-S(O)2-、炭素環、置換される炭素環、複素環、置換される複素環、芳香族、置換される芳香族、ヘテロ芳香族又は置換されるヘテロ芳香族であり；ここでnは0、1、2、3、4、5、6又は7であり；好ましくは、Cy2は、C5-C7アリール又はヘテロアリールであり；好ましくは、Cy2は、-OR200、-SR200、-C(O)R200、-C(O)N(R200)2、-NC(O)R200、-S(O)2R200で置換され、ここでR200は水素、C1-C6アルキル、C2-C6アルケニル又はC2-C6アルキニルであり；
ここで各R100及びR101は、水素、重水素、ハロゲン、アルキル、置換されるアルキル、ヘテロアルキル、置換されるヘテロアルキル、アルケニル、置換されるアルケニル、アルキニル、置換されるアルキニル、脂肪族、置換される脂肪族、アリール又は置換されるアリール、-OR200、-SR200、-C(O)R200、-C(O)N(R200)2、-NC(O)R200、-S(O)2R200であり、ここでR200は、水素、C1-C6アルキル、C2-C6アルケニル又はC2-C6アルキニルであり；あるいはR100基及びR101基の二つが、それらが結合する原子及び任意の介在原子と一緒になって、さらなる任意に置換される3、4、5、6又は7員環を形成し得；
Cy3は、非存在であるか、1、2又は3環を有する、アリール基、置換されるアリール基、炭素環基、置換される炭素環基、ヘテロシクリル基、置換されるヘテロシクリル基、ヘテロアリール基又は置換されるヘテロアリール基であり；
Cy5は、スピロ結合したC3-C6炭素環、好ましくはシクロプロピル又はシクロブチルであり；
A2は、非存在又は-[C(R100)(R101)]n-、-C(O)-、-C(S)-、-S(O)-、-C(O)N(R100)-、-C(O)N(R100)(R101)、N(R100)(R101)、-S(O)2-、-S(O)2R100、-S(O)R100、-S(O)2N(R100)R101)であり；
A3は、非存在又は-[C(R100)(R101)]n-、-C(O)-、-C(S)-、-S(O)-、-C(O)N(R100)-、-C(O)N(R100)(R101)、N(R100)(R101)、-S(O)2-、-S(O)2R100、-S(O)R100、-S(O)2N(R100)(R101)であり；
R2は独立して、水素、重水素、ハロゲン、アルキル、置換されるアルキル、シクロアルキル、アルケニル、置換されるアルケニル、アルキニル、置換されるアルキニル、脂肪族、置換される脂肪族、アリール、置換されるアリール、ヘテロシクリル、置換されるヘテロシクリル、ヘテロアリール又は置換されるヘテロアリール、-OR100、-SR100、-NR100R101、-C(O)R100、-C(O)OR100、-C(O)NR100R101、-N(R100)C(O)R101、-S(O)2R100、-S(O)R100、-SR100、-S(O)2N(R100)R101、-CF3、-CN、-NO2、-N3から選択され；あるいは、二つのR2が、それらが結合する原子と一緒になって、任意に置換される3、4、5、6又は7員環を形成し得；好ましくはシクロアルキル基、置換されるシクロアルキル基、複素環基、置換される複素環基、アリール基、置換されるアリール基、ヘテロアリール基又は置換されるヘテロアリール基を形成し得；
各R3及びR4は独立して、水素、重水素、ハロゲン、アルキル、置換されるアルキル、アルケニル、置換されるアルケニル、アルキニル、置換されるアルキニル、脂肪族、置換される脂肪族、アリール、置換されるアリール、ヘテロシクリル、置換されるヘテロシクリル、ヘテロアリール、置換されるヘテロアリール又は-OR100、-SR100、-NR100R101、-C(O)R100、-C(O)OR100、-C(O)NR100R101、-N(R100)C(O)R101、-S(O)2R100、-S(O)R100、-SR100、-S(O)2N(R100)R101、-CF3、-CN、-NO2、-N3から選択される、
の化合物又はその薬学的に許容され得る塩、エステル若しくはプロドラッグ。
【請求項１４】
式：
【化１７】
2016513662.tif 000027
を有する、請求項１３に記載の化合物又はその薬学的に許容され得る塩。
【請求項１５】
式VI:
【化１８】
2016513662.tif 000028
式中、
【化１９】
2016513662.tif 000029
は単結合又は二重結合を表し；
W1は、CH、CH2、CR100、C(O)、O、S、SO又はSO2であり；
mは0、1、2、3又は4であり；
Cy1は、非存在であるか、1、2又は3環を有する、アリール基、置換されるアリール基、炭素環基、置換される炭素環基、ヘテロシクリル基、置換されるヘテロシクリル基、ヘテロアリール基又は置換されるヘテロアリール基であり；
Cy2は、1、2又は3環を有する、アリール基、置換されるアリール基、炭素環基、置換される炭素環基、ヘテロシクリル基、置換されるヘテロシクリル基、ヘテロアリール基又は置換されるヘテロアリール基であり；
A1は、非存在、-[C(R100)(R101)]n-、-C(O)-、-C(S)-、-S(O)-、-C(O)N(R100)-、-S(O)2N(R100)-、-S(O)2-、炭素環、置換される炭素環、複素環、置換される複素環、芳香族、置換される芳香族、ヘテロ芳香族又は置換されるヘテロ芳香族であり；nは0、1、2、3、4、5、6又は7であり；
ここで各R100及びR101は、水素、重水素、ハロゲン、アルキル、置換されるアルキル、ヘテロアルキル、置換されるヘテロアルキル、アルケニル、置換されるアルケニル、アルキニル、置換されるアルキニル、脂肪族、置換される脂肪族、アリール又は置換されるアリール、-OR200、-SR200、-C(O)R200、-C(O)N(R200)2、-NC(O)R200、-S(O)2R200であり、ここでR200は、水素、C1-C6アルキル、C2-C6アルケニル又はC2-C6アルキニルであり；あるいはR100基及びR101基の二つが、それらが結合する原子及び任意の介在原子と一緒になって、さらなる任意に置換される3、4、5、6又は7員環を形成し得；
A2は、非存在又は-[C(R100)(R101)]n-、-C(O)-、-C(S)-、-S(O)-、-C(O)N(R100)-、-C(O)N(R100)(R101)、N(R100)(R101)、-S(O)2-、-S(O)2R100、-S(O)R100、-S(O)2N(R100)(R101)であり；
A3は、非存在又は-[C(R100)(R101)]r-、-C(O)-、-C(S)-、-S(O)-、-C(O)N(R100)-、-C(O)N(R100)(R101)、N(R100)(R101)、-S(O)2-、S(O)2R100、S(O)R100、S(O)2N(R100)(R101)であり；
A4は、-[C(R25)(R26)]r-、-[C(R25)(R26)]r-C=C-[C(R27)(R28)]p又は-[C(R25)(R26)]r-C≡C-[C(R27)(R28)]pであり；
ここで各R25、R26、R27及びR28は、水素、重水素、ハロゲン、アルキル、置換されるアルキル、ヘテロアルキル、置換されるヘテロアルキル、アルケニル、置換されるアルケニル、アルキニル、置換されるアルキニル、脂肪族、置換される脂肪族、アリール又は置換されるアリールであり；あるいはR25基、R26基、R27基及びR28基の二つが、それらが結合する原子及び任意の介在原子と一緒になって、さらなる任意に置換される3、4、5、6又は7員環を形成し得；好ましくはシクロプロピル基を形成し得；
pは0、1、2、3、4、5、6又は7であり；
rは1、2、3、4、5、6又は7であり；
R2は独立して、水素、重水素、ハロゲン、アルキル、置換されるアルキル、シクロアルキル、アルケニル、置換されるアルケニル、アルキニル、置換されるアルキニル、脂肪族、置換される脂肪族、アリール、置換されるアリール、ヘテロシクリル、置換されるヘテロシクリル、ヘテロアリール又は置換されるヘテロアリール、-OR100、-SR100、-NR100R101、-C(O)R100、-C(O)OR100、-C(O)NR100R101、-N(R100)C(O)R101、-S(O)2R100、-S(O)R100、-SR100、-S(O)2N(R100)R101、-CF3、-CN、-NO2、-N3から選択され；あるいは、二つのR2が、それらが結合する原子と一緒になって、任意に置換される3、4、5、6又は7員環を形成し得；好ましくはシクロアルキル基、置換されるシクロアルキル基、複素環基、置換される複素環基、アリール基、置換されるアリール基、ヘテロアリール基又は置換されるヘテロアリール基を形成し得；
各R3及びR4は独立して、水素、重水素、ハロゲン、アルキル、置換されるアルキル、アルケニル、置換されるアルケニル、アルキニル、置換されるアルキニル、脂肪族、置換される脂肪族、アリール、置換されるアリール、ヘテロシクリル、置換されるヘテロシクリル、ヘテロアリール、置換されるヘテロアリール又は-OR100、-SR100、-NR100R101、-C(O)R100、-C(O)OR100、-C(O)NR100R101、-N(R100)C(O)R101、-S(O)2R100、-S(O)R100、-SR100、-S(O)2N(R100)R101、-CF3、-CN、-NO2、-N3から選択される、
を有する化合物又はその薬学的に許容され得る塩、エステル若しくはプロドラッグ。
【請求項１６】
式VII:
【化２０】
2016513662.tif 000030
式中、
【化２１】
2016513662.tif 000031
は単結合又は二重結合を表し；
W1は、CH、CH2、CR100、C(O)、O、S、SO又はSO2であり；
mは0、1、2、3又は4であり；
sは1、2、3又は4であり；
Cy1は、非存在であるか、1、2又は3環を有する、アリール基、置換されるアリール基、炭素環基、置換される炭素環基、ヘテロシクリル基、置換されるヘテロシクリル基、ヘテロアリール基又は置換されるヘテロアリール基であり；
Cy2は、1、2又は3環を有する、アリール基、置換されるアリール基、炭素環基、置換される炭素環基、ヘテロシクリル基、置換されるヘテロシクリル基、ヘテロアリール基又は置換されるヘテロアリール基であり；
A1は、非存在、-[C(R100)(R101)]n-、-C(O)-、-C(S)-、-S(O)-、-C(O)N(R100)-、-S(O)2N(R100)-、-S(O)2-、炭素環、置換される炭素環、複素環、置換される複素環、芳香族、置換される芳香族、ヘテロ芳香族又は置換されるヘテロ芳香族であり；nは0、1、2、3、4、5、6又は7であり；
ここで各R100及びR101は水素、重水素、ハロゲン、アルキル、置換されるアルキル、ヘテロアルキル、置換されるヘテロアルキル、アルケニル、置換されるアルケニル、アルキニル、置換されるアルキニル、脂肪族、置換される脂肪族、アリール又は置換されるアリール、-OR200、-SR200、-C(O)R200、-C(O)N(R200)2、-NC(O)R200、-S(O)2R200であり、ここでR200は水素、C1-C6アルキル、C2-C6アルケニル又はC2-C6アルキニルであり；あるいはR100基及びR101基の二つが、それらが結合する原子及び任意の介在原子と一緒になって、さらなる任意に置換される3、4、5、6又は7員環を形成し得；
A2は、非存在又は-[C(R100)(R101)]n-、-C(O)-、-C(S)-、-S(O)-、-C(O)N(R100)-、-C(O)N(R100)(R101)、N(R100)(R101)、-S(O)2-、-S(O)2R100、-S(O)R100、-S(O)2N(R100)(R101)であり；
A3は、非存在又は-[C(R100)(R101)]r-、-C(O)-、-C(S)-、-S(O)-、-C(O)N(R100)-、-C(O)N(R100)(R101)、N(R100)(R101)、-S(O)2-、S(O)2R100、S(O)R100、S(O)2N(R100)(R101)であり；
A4は、非存在、-[C(R25)(R26)]r-、-[C(R25)(R26)]r-C=C-[C(R27)(R28)]p又は-[C(R25)(R26)]r-C≡C-[C(R27)(R28)]pであり；
ここで各R25、R26、R27及びR28は、水素、重水素、ハロゲン、アルキル、置換されるアルキル、ヘテロアルキル、置換されるヘテロアルキル、アルケニル、置換されるアルケニル、アルキニル、置換されるアルキニル、脂肪族、置換される脂肪族、アリール又は置換されるアリールであり；あるいはR25基、R26基、R27基及びR28基の二つが、それらが結合する原子及び任意の介在原子と一緒になって、さらに任意に置換される3、4、5、6又は7員環を形成し得；好ましくはシクロプロピル基を形成し得；
pは0、1、2、3、4、5、6又は7であり；
rは1、2、3、4、5、6又は7であり；
R2は独立して、水素、重水素、ハロゲン、アルキル、置換されるアルキル、シクロアルキル、アルケニル、置換されるアルケニル、アルキニル、置換されるアルキニル、脂肪族、置換される脂肪族、アリール、置換されるアリール、ヘテロシクリル、置換されるヘテロシクリル、ヘテロアリール又は置換されるヘテロアリール、-OR100、-SR100、-NR100R101、-C(O)R100、-C(O)OR100、-C(O)NR100R101、-N(R100)C(O)R101、-S(O)2R100、-S(O)R100、-SR100、-S(O)2N(R100)R101、-CF3、-CN、-NO2、-N3から選択され；あるいは、二つのR2が、それらが結合する原子と一緒になって、任意に置換される3、4、5、6又は7員環を形成し得；好ましくはシクロアルキル基、置換されるシクロアルキル基、複素環基、置換される複素環基、アリール基、置換されるアリール基、ヘテロアリール基又は置換されるヘテロアリール基を形成し得；
各R3及びR4は独立して、水素、重水素、ハロゲン、アルキル、置換されるアルキル、アルケニル、置換されるアルケニル、アルキニル、置換されるアルキニル、脂肪族、置換される脂肪族、アリール、置換されるアリール、ヘテロシクリル、置換されるヘテロシクリル、ヘテロアリール、置換されるヘテロアリール又は-OR100、-SR100、-NR100R101、-C(O)R100、-C(O)OR100、-C(O)NR100R101、-N(R100)C(O)R101、-S(O)2R100、-S(O)R100、-SR100、-S(O)2N(R100)R101、-CF3、-CN、-NO2、-N3から選択され；
各R140は独立して、ハロゲン、-OR100、-SR100、-NR100R101、-C(O)R100、-C(O)OR100、-C(O)R100R101、-N(R100)C(O)R101、-S(O)2R100、-S(O)R100、-SR100、-S(O)2N(R100)R101、-CF3、-CN、-NO2、-N3から選択される、
を有する化合物又はその薬学的に許容され得る塩、エステル若しくはプロドラッグ。
【請求項１７】
Cy2が、
【化２２】
2016513662.tif 000032
【化２３】
2016513662.tif 000033
式中、qは0、1、2、3、4又は5であり；
各R102は、独立して、水素、重水素、ハロゲン、アルキル、置換されるアルキル、アルケニル、置換されるアルケニル、アルキニル、置換されるアルキニル、脂肪族、置換される脂肪族、炭素環、置換される炭素環、アリール、置換されるアリール、-OR100、-SR100、-NR100R101、-C(O)R100、-C(O)OR100、-C(O)NR100R101、-N(R100)C(O)R101、-S(O)2R100、-S(O)R100、-SR100、-S(O)2N(R100)R101 -CF3、-CN、-NO2、-N3であり；あるいは二つのR102基が、それらが結合する原子及び任意の介在原子と一緒になって、さらなる任意に置換される3、4、5、6又は7員環を形成し得；
R105は、水素、重水素、アルキル、置換されるアルキル、アルケニル、置換されるアルケニル、アルキニル、置換されるアルキニル、脂肪族、置換される脂肪族、アリール又は置換されるアリールである、
から選択される、請求項１３〜１５のいずれかに記載の化合物。
【請求項１８】
Cy1が、
【化２４】
2016513662.tif 000034
式中、qは0、1、2、3、4又は5であり；
各R102は、水素、重水素、ハロゲン、アルキル、置換されるアルキル、アルケニル、置換されるアルケニル、アルキニル、置換されるアルキニル、脂肪族、置換される脂肪族、炭素環、置換される炭素環、アリール、置換されるアリール、-OR100、-SR100、-NR100R101、-C(O)R100、-C(O)OR100、-C(O)NR100R101、-N(R100)C(O)R101、-S(O)2R100、-S(O)R100、-SR100、-S(O)2N(R100)R101 -CF3、-CN、-NO2、-N3であり；あるいは二つのR102基が、それらが結合する原子及び任意の介在原子と一緒になって、さらなる任意に置換される3、4、5、6又は7員環を形成し得；及び
R103は、水素、重水素、アルキル、置換されるアルキル、アルケニル、置換されるアルケニル、アルキニル、置換されるアルキニル、脂肪族、置換される脂肪族、アリール又は置換されるアリールである、
から選択される、請求項１３〜１７のいずれかに記載の化合物。
【請求項１９】
Cy3が、
【化２５】
2016513662.tif 000035
式中、
各R30、R31、R32及びR33は独立して、水素、重水素、ハロゲン、アルキル、置換されるアルキル、アルケニル、置換されるアルケニル、アルキニル、置換されるアルキニル、脂肪族、置換される脂肪族、炭素環、置換される炭素環、アリール、置換されるアリール、-OR100、-SR100、-NR100R101、-C(O)R100、-C(O)OR100、-C(O)NR100R101、-N(R100)C(O)R101、-S(O)2R100、-S(O)R100、-SR100、-S(O)2N(R100)R101、-CF3、-CN、-NO2、-N3から選択され；あるいはR30基、R31基、R32基及びR33基の二つが、それらが結合する原子及び任意の介在原子と一緒になって、さらなる任意に置換される3、4、5、6又は7員環を形成し得；
qは0、1、2、3、4又は5である、
から選択される、請求項１３又は１４に記載の化合物。
【請求項２０】
表A2：
【表１１】
2016513662.tif 000036
【表１２】
2016513662.tif 000037
【表１３】
2016513662.tif 000038
【表１４】
2016513662.tif 000039
【表１５】
2016513662.tif 000040
【表１６】
2016513662.tif 000041
【表１７】
2016513662.tif 000042
から選択される化合物又はその薬学的に許容され得る塩。
【請求項２１】
表A3：
【表１８】
2016513662.tif 000043
【表１９】
2016513662.tif 000044
から選択される化合物又はその薬学的に許容され得る塩。
【請求項２２】
請求項１〜２１のいずれかに記載の化合物及び薬学的に許容有れ得る担体又は賦形剤を含有する医薬組成物。
【請求項２３】
嚢胞性線維症膜貫通コンダクタンス制御因子(CFTR)が媒介する疾患又は障害を治療するための、請求項２２に記載の医薬組成物。
【請求項２４】
前記疾患又は障害が、嚢胞性線維症、遺伝性肺気腫、遺伝性ヘモクロマトーシス、凝固−線維素溶解欠損症(coagulation-fibrinolysis deficiencies)、1型遺伝性血管浮腫、家族性高コレステロール血症などの脂質処理欠損症(lipid processing deficiencies)、I型乳糜血症(type 1 chylomicronemia)、無β-リポ蛋白血症、I細胞病/偽性フルラーなどのリソソーム蓄積症、ムコ多糖症、サンドホフ/テイ-サックス、クリグラー−ナジャーII型、多発性内分泌腺症/高インスリン血症(hyperinsulemia)、真性糖尿病、ラロン型小人症、ミエロペルオキシダーゼ欠損症、原発性(primary)副甲状腺機能低下症、メラノーマ、グリカノーシス(glycanosis)CDG 1型、先天性甲状腺機能亢進症、骨形成不全症、遺伝性低フィブリノゲン血症、ACT欠損症、尿崩症(DI)、下垂体性(neurophyseal)DI、腎性尿崩症(neprogenic DI)、シャルコーマリートゥース症候群、ペリツェウスメルツバッハー病(perlizaeus-merzbacher disease)、アルツハイマー病などの神経変性疾患、パーキンソン病、筋萎縮性側索硬化症、進行性核上性麻痺、ピック病、ハンチントン病などのいくつかのポリグルタミン神経障害(polyglutamine neurological disorder)、脊髄小脳失調症I型(Spinocerebullar ataxia type I)、脊髄球性筋萎縮症、歯状核赤核淡蒼球ルイ体(Dentororubal pallidoluysian)、及び筋強直性ジストロフィー(Myotic dystrophy)、並びに遺伝性クロイツフェルト−ヤコブ病などの海綿状脳障害、ファブリー病、シュトロイスラー−シャインカー病、分泌性下痢、多発性嚢胞腎疾患、慢性閉塞性肺疾患(COPD)、ドライアイ疾患、又はシェーグレン症候群から選択される、請求項２３に記載の医薬組成物。
【請求項２５】
嚢胞性線維症又はその症状を治療するための、請求項２２に記載の医薬組成物。
【請求項２６】
請求項１〜２１のいずれかに記載の化合物並びにゲンタマイシン、アタルレン(Ataluren)、アイバカフトール(カリデコ(Kalydeco))及びVX-809から選択される化合物又はそれらの組み合わせを含有する組成物。