【誤訳訂正書】
【提出日】平成29年4月7日(2017.4.7)
【誤訳訂正１】
【訂正対象書類名】特許請求の範囲
【訂正対象項目名】全文
【訂正方法】変更
【訂正の内容】
【特許請求の範囲】
【請求項１】
式
【化１】
2015500835.tif 000001
の化合物、又はその塩であって、式中
Ｒ’は存在しないか、水素、又はＣ１〜Ｃ４アルキルであり；
Ｒ１及びＲ２は、それぞれ、独立して、任意選択で置換されたアルキル、アルケニル、アルキニル、シクロアルキルアルキル、又は複素環であり；
Ｒは、各存在において、独立して、−（ＣＲ３Ｒ４）−であり、
Ｒ３及びＲ４は、各存在において、独立して、Ｈ、ハロゲン、ＯＨ、アルキル、アルコキシ、−ＮＨ２、アルキルアミノ、又はジアルキルアミノであり；
Ｑへの前記点線は、存在せず；
Ｑは−Ｏ−、−ＮＨ−、−Ｓ−、−Ｃ（Ｏ）−、−Ｃ（Ｏ）Ｏ−、−ＯＣ（Ｏ）−、−Ｃ（Ｏ）Ｎ（Ｒ４）−、−Ｎ（Ｒ５）Ｃ（Ｏ）−、−Ｓ−Ｓ−、−ＯＣ（Ｏ）Ｏ−、−Ｏ−Ｎ＝Ｃ（Ｒ５）−、−Ｃ（Ｒ５）＝Ｎ−Ｏ−、−ＯＣ（Ｏ）Ｎ（Ｒ５）−、−Ｎ（Ｒ５）Ｃ（Ｏ）Ｎ（Ｒ５）−、−Ｎ（Ｒ５）Ｃ（Ｏ）Ｏ−、−Ｃ（Ｏ）Ｓ−、−Ｃ（Ｓ）Ｏ−又は−Ｃ（Ｒ５）＝Ｎ−Ｏ−Ｃ（Ｏ）−であり； 
Ｒ５は、各存在において、独立して、Ｈ又はＣ１〜Ｃ４アルキルであり；
Ｍ１及びＭ２は、それぞれ、独立して、−ＯＣ（Ｏ）−、−Ｃ（Ｏ）Ｏ−、−ＳＣ（Ｏ）−、−Ｃ（Ｏ）Ｓ−、−ＯＣ（Ｓ）−、−Ｃ（Ｓ）Ｏ−、−Ｓ−Ｓ−、−Ｃ（Ｒ５）＝Ｎ−、−Ｎ＝Ｃ（Ｒ５）−、−Ｃ（Ｒ５）＝Ｎ−Ｏ−、−Ｏ−Ｎ＝Ｃ（Ｒ５）−、−Ｃ（Ｏ）（ＮＲ５）−、−Ｎ（Ｒ５）Ｃ（Ｏ）−、−Ｃ（Ｓ）（ＮＲ５）−、−Ｎ（Ｒ５）Ｃ（Ｏ）−、−Ｎ（Ｒ５）Ｃ（Ｏ）Ｎ（Ｒ５）−、−ＯＣ（Ｏ）Ｏ−、−ＯＳｉ（Ｒ５）２Ｏ−、−Ｃ（Ｏ）（ＣＲ３Ｒ４）Ｃ（Ｏ）Ｏ−、−ＯＣ（Ｏ）（ＣＲ３Ｒ４）Ｃ（Ｏ）−、又は
【化２】
2015500835.tif 000002
（式中、Ｒ１１は、Ｃ２〜Ｃ８アルキル又はアルケニル）から選択される生分解性基であり；
Ｒｚは、各存在において、独立して、Ｃ１〜Ｃ８アルキルであり；
ａは、１、２、３、４、５又は６であり；
ｂは、０、１、２、又は３であり；並びに
Ｌ１及びＬ２は、それぞれ、独立して、Ｃ１〜Ｃ５アルキレン又はＣ２〜Ｃ５アルケニレンであり；
Ｘ及びＹは、それぞれ、独立して、Ｃ４〜Ｃ２０アルキレン又はＣ４〜Ｃ２０アルケニレンであり；並びに
Ｚ１及びＺ２は、それぞれ、独立して、Ｃ８〜Ｃ１４アルキル又はＣ８〜Ｃ１４アルケニルであり、前記Ｃ８〜Ｃ１４アルケニルは、二重結合に隣接する炭素原子において１つ又は２つのフッ素原子で任意に置換されてもよく、前記炭素原子が、前記二重結合と前記Ｚ１又はＺ２の末端との間にある、化合物、又はその塩。
【請求項２】
Ｌ１及びＬ２が、それぞれ−ＣＨ２−である請求項１に記載の化合物。
【請求項３】
Ｌ１及びＬ２が、それぞれ−（ＣＨ２）２−又は−（ＣＨ２）３−である請求項１に記載の化合物。
【請求項４】
Ｘ及びＹが、それぞれ、独立して−（ＣＨ２）ｎ−であり、式中、ｎが４、５、６、７、８又は９である請求項１〜３のいずれか一項に記載の化合物。
【請求項５】
Ｘ及びＹが、−（ＣＨ２）７−、−（ＣＨ２）８−又は−（ＣＨ２）９−である請求項４に記載の化合物。
【請求項６】
式
【化３】
2015500835.tif 000003
の化合物、又はその塩であって、式中
Ｒ’は存在しないか、水素、又はＣ１〜Ｃ４アルキルであり；
Ｒ１及びＲ２は、それぞれ、独立して、任意選択で置換されたアルキル、アルケニル、アルキニル、シクロアルキルアルキル、又は複素環であるか；
Ｒは、各存在において、独立して、−（ＣＲ３Ｒ４）−であり、
Ｒ３及びＲ４は、各存在において、独立して、Ｈ、ハロゲン、ＯＨ、アルキル、アルコキシ、−ＮＨ２、アルキルアミノ、又はジアルキルアミノであり；
Ｑへの前記点線は、存在せず；
Ｑは−Ｏ−、−ＮＨ−、−Ｓ−、−Ｃ（Ｏ）−、−Ｃ（Ｏ）Ｏ−、−ＯＣ（Ｏ）−、−Ｃ（Ｏ）Ｎ（Ｒ４）−、−Ｎ（Ｒ５）Ｃ（Ｏ）−、−Ｓ−Ｓ−、−ＯＣ（Ｏ）Ｏ−、−Ｏ−Ｎ＝Ｃ（Ｒ５）−、−Ｃ（Ｒ５）＝Ｎ−Ｏ−、−ＯＣ（Ｏ）Ｎ（Ｒ５）−、−Ｎ（Ｒ５）Ｃ（Ｏ）Ｎ（Ｒ５）−、−Ｎ（Ｒ５）Ｃ（Ｏ）Ｏ−、−Ｃ（Ｏ）Ｓ−、−Ｃ（Ｓ）Ｏ−又は−Ｃ（Ｒ５）＝Ｎ−Ｏ−Ｃ（Ｏ）−であり；
Ｒ５は、各存在において、独立して、Ｈ又はＣ１〜Ｃ４アルキルであり；
Ｍ１及びＭ２は、それぞれ、独立して、−ＯＣ（Ｏ）−、−Ｃ（Ｏ）Ｏ−、−ＳＣ（Ｏ）−、−Ｃ（Ｏ）Ｓ−、−ＯＣ（Ｓ）−、−Ｃ（Ｓ）Ｏ−、−Ｓ−Ｓ−、−Ｃ（Ｒ５）＝Ｎ−、−Ｎ＝Ｃ（Ｒ５）−、−Ｃ（Ｒ５）＝Ｎ−Ｏ−、−Ｏ−Ｎ＝Ｃ（Ｒ５）−、−Ｃ（Ｏ）（ＮＲ５）−、−Ｎ（Ｒ５）Ｃ（Ｏ）−、−Ｃ（Ｓ）（ＮＲ５）−、−Ｎ（Ｒ５）Ｃ（Ｏ）−、−Ｎ（Ｒ５）Ｃ（Ｏ）Ｎ（Ｒ５）−、−ＯＣ（Ｏ）Ｏ−、−ＯＳｉ（Ｒ５）２Ｏ−、−Ｃ（Ｏ）（ＣＲ３Ｒ４）Ｃ（Ｏ）Ｏ−、−ＯＣ（Ｏ）（ＣＲ３Ｒ４）Ｃ（Ｏ）−、又は
【化４】
2015500835.tif 000004
（式中、Ｒ１１は、Ｃ２〜Ｃ８アルキル又はアルケニル）から選択される生分解性基であり；
ａは、１、２、３、４、５又は６であり；
ｂは、０、１、２、又は３であり；
Ｌ１及びＬ２は、それぞれ、独立して、Ｃ１〜Ｃ５アルキレン又はＣ２〜Ｃ５アルケニレンであり；
Ｘ及びＹは、それぞれ、独立して、アルキレン又はアルケニレンであり；並びに
Ｚは、各存在において、独立して、Ｃ１〜Ｃ４アルキルである、化合物又はその塩。
【請求項７】
Ｘ及びＹが、Ｃ１２〜Ｃ２０アルキレン又はＣ１２〜Ｃ２０アルケニレンである請求項６に記載の化合物。
【請求項８】
−Ｌ１−Ｃ（Ｚ）３が、−ＣＨ２Ｃ（ＣＨ３）３又は−ＣＨ２ＣＨ２Ｃ（ＣＨ３）３である請求項６又は７に記載の化合物。
【請求項９】
【化５】
2015500835.tif 000005
【化６】
2015500835.tif 000006
【化７】
2015500835.tif 000007
から選択される化合物及びその塩。
【請求項１０】
【化８】
2015500835.tif 000008
【表１】
2015500835.tif 000009
【表２】
2015500835.tif 000010
【表３】
2015500835.tif 000011
【表４】
2015500835.tif 000012
【表５】
2015500835.tif 000013
【表６】
2015500835.tif 000014
【表７】
2015500835.tif 000015
【表８】
2015500835.tif 000016
【表９】
2015500835.tif 000017
【表１０】
2015500835.tif 000018
【表１１】
2015500835.tif 000019
【表１２】
2015500835.tif 000020
から選択される化合物及びその塩。
【請求項１１】
請求項１〜１０のいずれか一項に記載の化合物の薬学的に許容可能な塩。
【請求項１２】
中性脂質、凝集を低下させることが可能な脂質、及び請求項１〜１０のいずれか一項に記載の化合物を含む脂質粒子であって、前記凝集を低下させることが可能な脂質が、ＰＥＧ変性脂質、モノシアロガングリオシド  Ｇｍ１、又はポリアミドオリゴマーから選択される、脂質粒子。
【請求項１３】
前記中性脂質が、ＤＳＰＣ、ＤＰＰＣ、ＰＯＰＣ、ＤＯＰＥ、又はＳＭから選択され、前記凝集を低下させることが可能な脂質が、ＰＥＧ脂質であり、前記脂質粒子がステロールを更に含む請求項１２に記載の脂質粒子。
【請求項１４】
前記化合物が、２０％及び６０％のモル百分率で存在し、前記中性脂質が、５％〜２５％のモル百分率で存在し、前記ステロールが、２５％〜５５％のモル百分率で存在し、前記ＰＥＧ脂質が、ＰＥＧ−ＤＭＡ、ＰＥＧ−ＤＭＧ、又はこれらの組み合わせであり、０．５％〜１５％のモル百分率で存在する請求項１２又は１３に記載の脂質粒子。
【請求項１５】
前記凝集を低下させることが可能な脂質が、ＰＥＧ−ＤＭＧである請求項１２に記載の脂質粒子。
【請求項１６】
前記脂質粒子が、（前記脂質粒子中１００％の脂質成分に基づいて）５０モル％の前記化合物、１０％のＤＳＰＣ、３８．５％のコレステロール、及び１．５％のＰＥＧ−ＤＭＧを含む請求項１５に記載の脂質粒子。
【請求項１７】
活性作用物質を更に含む請求項１２〜１６のいずれか一項に記載の脂質粒子。
【請求項１８】
前記活性作用物質が、プラスミド、免疫刺激性オリグヌクレオチド、ｓｉＲＮＡ、アンチセンスオリゴヌクレオチド、マイクロＲＮＡ、アンタゴｍｉｒ、アプタマー、及びリボザイムから選択される核酸である請求項１７に記載の脂質粒子。
【請求項１９】
請求項１２〜１８のいずれか一項に記載の脂質粒子と、薬学的に許容可能な担体とを含む医薬組成物。
【請求項２０】
細胞における標的遺伝子の発現を調節するための組成物であって、請求項１７に記載の脂質粒子を含む、組成物。
【請求項２１】
前記活性作用物質が核酸であり、これがｓｉＲＮＡである請求項２０に記載の組成物。
【請求項２２】
ポリペプチドの過剰発現を特徴とする疾患又は障害を治療するための組成物、請求項１７に記載の脂質粒子を含み、前記活性作用物質が、ｓｉＲＮＡ、マイクロＲＮＡ、及びアンチセンスオリゴヌクレオチドからなる群から選択される核酸であり、前記ｓｉＲＮＡ、マイクロＲＮＡ、又はアンチセンスオリゴヌクレオチドが、前記ポリペプチドをコード化するポリヌクレオチドに特異的に結合するポリヌクレオチド、又はその相補体を含む、組成物。
【請求項２３】
ポリペプチドの過小発現を特徴とする疾患又は障害を治療するための組成物であって、請求項１７に記載の脂質粒子を含み、前記活性作用物質が、前記ポリペプチド又はその機能的変異体若しくは断片をコードするプラスミドである、組成物。
【請求項２４】
免疫応答を誘導するための組成物であって、請求項１７に記載の脂質粒子を含み、前記活性作用物質が、免疫刺激性オリゴヌクレオチドである、組成物。
【誤訳訂正２】
【訂正対象書類名】明細書
【訂正対象項目名】００８３
【訂正方法】変更
【訂正の内容】
【００８３】
更に別の態様は、本発明の医薬組成物を対象に供給することによる、ポリペプチドの過小発現に特徴がある疾患又は障害を治療する方法であり、活性作用物質は、ポリペプチド又はその機能的変異体若しくは断片をコードするプラスミドである。