【手続補正書】
【提出日】平成29年2月17日(2017.2.17)
【手続補正１】
【補正対象書類名】特許請求の範囲
【補正対象項目名】全文
【補正方法】変更
【補正の内容】
【特許請求の範囲】
【請求項１】
微生物感染症を処置するための組成物であって、該組成物は、予防剤を含み、該予防剤が短鎖オリゴヌクレオチド化合物もしくはその類似体、または薬学的に許容され得るその塩、ラセミ化合物、エナンチオマー、ジアステレオマー、幾何異性体もしくは互変異性体である、組成物。
【請求項２】
疾患、状態、感染またはウイルスに対する被験体の免疫機構の応答を改善するための組成物であって、該組成物は、ワクチンアジュバントを含み、該ワクチンアジュバントが短鎖オリゴヌクレオチド化合物もしくはその類似体、または薬学的に許容され得るその塩、ラセミ化合物、エナンチオマー、ジアステレオマー、幾何異性体もしくは互変異性体である、組成物。
【請求項３】
前記短鎖オリゴヌクレオチド化合物もしくはその類似体、または薬学的に許容され得るその塩、ラセミ化合物、エナンチオマー、ジアステレオマー、幾何異性体もしくは互変異性体が式（Ｉ）：
【化１８】
2016513113.tif 000001
（式中：
Ｒ１およびＲ２は各々、独立して、Ｈ、ＯＨ、Ｏ−アルキル、アルキル、置換アルキル、シクロアルキル、アリール、置換アリール、アラルキル、複素環式、Ｏ−アリール、Ｏ−ヘテロアリールアリール、または複素環式であり；
Ｒ３は、水素、アルキル、置換アルキル、Ｃ（Ｏ）−アルキル、Ｃ（Ｏ）Ｏ−アルキル、Ｃ（Ｏ）−アリール、Ｃ（Ｏ）Ｏ−アリール、Ｃ（Ｏ）ＮＨ−アルキルおよびＣ（Ｏ）ＮＨ−アリールから選択され；
ＹおよびＺは各々、独立してＯまたはＳであり；
Ｂ１およびＢ２は各々、独立して、アデニン、グアニン、チミン、シトシン、ウラシルまたは改変ヌクレオシドであり；
ｍ＝１〜６；
Ｒ４は独立して、Ｈ、アルキル、置換アルキル、Ｃ（Ｏ）−アルキル、Ｃ（Ｏ）Ｏ−アルキル、Ｃ（Ｏ）−アリール、Ｃ（Ｏ）Ｏ−アリール、Ｃ（Ｏ）ＮＨ−アルキル、Ｃ（Ｏ）ＮＨ−アリールまたは一リン酸基、二リン酸基、または三リン酸基である）
の化合物、または薬学的に許容され得るその塩、ラセミ化合物、エナンチオマー、ジアステレオマー、幾何異性体もしくは互変異性体である、請求項１または２に記載の組成物。
【請求項４】
前記短鎖オリゴヌクレオチド化合物もしくはその類似体、または薬学的に許容され得るその塩、ラセミ化合物、エナンチオマー、ジアステレオマー、幾何異性体もしくは互変異性体が式（ＩＩ）：
【化１９】
2016513113.tif 000002
（式中
Ｘ＝非存在、Ｏ、ＮＨ、ＮＲ、またはＳ；
Ｘ１＝非存在、Ｏ、またはＮＨ；
Ａ＝非存在、アリール、またはアラルキル；
ｎ＝０、１、２、３、４、または５；
Ｒ＝アルキル、置換アルキル、シクロアルキル、アリール、置換アリール、アラルキル、複素環式、Ｏ−アルキル、Ｏ−ヘテロアリール、またはステロイド系；
Ｒ１およびＲ２は各々、独立して、Ｈ、ＯＨ、Ｏ−アルキル、アルキル、置換アルキル、シクロアルキル、アリール、置換アリール、アラルキル、複素環式、Ｏ−アリール、Ｏ−ヘテロアリールアリール、または複素環式であり；
Ｒ３は、水素、アルキル、置換アルキル、Ｃ（Ｏ）−アルキル、Ｃ（Ｏ）Ｏ−アルキル、Ｃ（Ｏ）−アリール、Ｃ（Ｏ）Ｏ−アリール、Ｃ（Ｏ）ＮＨ−アルキルおよびＣ（Ｏ）ＮＨ−アリールから選択され；
ＹおよびＺは各々、独立してＯまたはＳであり；
Ｂ１およびＢ２は各々、独立して、アデニン、グアニン、チミン、シトシン、ウラシルまたは改変ヌクレオシドであり；
ｍ＝１〜６；
Ｒ４は独立して、Ｈ、アルキル、置換アルキル、Ｃ（Ｏ）−アルキル、Ｃ（Ｏ）Ｏ−アルキル、Ｃ（Ｏ）−アリール、Ｃ（Ｏ）Ｏ−アリール、Ｃ（Ｏ）ＮＨ−アルキル、Ｃ（Ｏ）ＮＨ−アリールまたは一リン酸基、二リン酸基、または三リン酸基である）
の化合物、または薬学的に許容され得るその塩、ラセミ化合物、エナンチオマー、ジアステレオマー、幾何異性体もしくは互変異性体である、請求項１または２に記載の組成物。
【請求項５】
前記短鎖オリゴヌクレオチド化合物もしくはその類似体、または薬学的に許容され得るその塩、ラセミ化合物、エナンチオマー、ジアステレオマー、幾何異性体もしくは互変異性体が、下記の構造：
【化２０】
2016513113.tif 000003
の化合物または薬学的に許容され得るその塩、ラセミ化合物、エナンチオマー、ジアステレオマー、幾何異性体もしくは互変異性体である、請求項１または２に記載の組成物。
【請求項６】
前記短鎖オリゴヌクレオチド化合物もしくはその類似体、または薬学的に許容され得るその塩、ラセミ化合物、エナンチオマー、ジアステレオマー、幾何異性体もしくは互変異性体が、下記の構造：
【化２１】
2016513113.tif 000004
の化合物または薬学的に許容され得るその塩、ラセミ化合物、エナンチオマー、ジアステレオマー、幾何異性体もしくは互変異性体である、請求項１または２に記載の組成物。
【請求項７】
ワクチンが投与されることを特徴とする、請求項１または２に記載の組成物。
【請求項８】
前記ワクチンがＢＣＧワクチンである、請求項７に記載の組成物。
【請求項９】
前記予防剤またはワクチンアジュバントが式（Ｉ）の化合物または薬学的に許容され得るその塩、ラセミ化合物、エナンチオマー、ジアステレオマー、幾何異性体もしくは互変異性体である、請求項８に記載の組成物。
【請求項１０】
前記予防剤またはワクチンアジュバントが式（ＩＩ）の化合物または薬学的に許容され得るその塩、ラセミ化合物、エナンチオマー、ジアステレオマー、幾何異性体もしくは互変異性体である、請求項８に記載の組成物。
【請求項１１】
前記予防剤またはワクチンアジュバントが下記の構造：
【化２２】
2016513113.tif 000005
の化合物または薬学的に許容され得るその塩、ラセミ化合物、エナンチオマー、ジアステレオマー、幾何異性体もしくは互変異性体である、請求項８に記載の組成物。
【請求項１２】
前記予防剤またはワクチンアジュバントが下記の構造：
【化２３】
2016513113.tif 000006
の化合物または薬学的に許容され得るその塩、ラセミ化合物、エナンチオマー、ジアステレオマー、幾何異性体もしくは互変異性体である、請求項８に記載の組成物。
【請求項１３】
前記ワクチンアジュバントが、微生物感染症を処置または予防するためのワクチンとともに投与されることを特徴とする、請求項２に記載の組成物。
【請求項１４】
前記組成物が、ウイルスに対する前記被験体の免疫機構の応答を改善するために使用される、請求項７に記載の組成物。
【請求項１５】
前記組成物が、がんに対する免疫機構の応答を改善するために使用される、請求項７に記載の組成物。
【請求項１６】
被験体のウイルス感染症の予防および処置のための組成物であって、該組成物は、式（Ｉ）もしくは（ＩＩ）の化合物、または薬学的に許容され得るその塩、ラセミ化合物、エナンチオマー、ジアステレオマー、幾何異性体もしくは互変異性体を含む、組成物。
【請求項１７】
ワクチンまたは１種類以上のさらなる薬剤が、前記組成物と併用して、または逐次的に投与されることを特徴とする、請求項１６に記載の組成物。
【請求項１８】
前記化合物が
【化２４】
2016513113.tif 000007
または薬学的に許容され得るその塩、ラセミ化合物、エナンチオマー、ジアステレオマー、幾何異性体もしくは互変異性体である、請求項１６に記載の組成物。
【請求項１９】
被験体の細菌感染症の予防および処置のための組成物であって、該組成物は、式（Ｉ）もしくは（ＩＩ）の化合物、または薬学的に許容され得るその塩、ラセミ化合物、エナンチオマー、ジアステレオマー、幾何異性体もしくは互変異性体を含む、組成物。
【請求項２０】
ワクチンまたは１種類以上のさらなる薬剤が、前記組成物と併用して、または逐次的に投与されることを特徴とする、請求項１９に記載の組成物。
【請求項２１】
前記化合物が
【化２５】
2016513113.tif 000008
または薬学的に許容され得るその塩、ラセミ化合物、エナンチオマー、ジアステレオマー、幾何異性体もしくは互変異性体である、請求項１９に記載の組成物。
【請求項２２】
被験体の真菌感染症の予防および処置のための組成物であって、該組成物が、式（Ｉ）もしくは（ＩＩ）の化合物、または薬学的に許容され得るその塩、ラセミ化合物、エナンチオマー、ジアステレオマー、幾何異性体もしくは互変異性体を含む、組成物。
【請求項２３】
ワクチンまたは１種類以上のさらなる薬剤が前記組成物と併用して、または逐次的に投与されることを特徴とする、請求項２２に記載の組成物。
【請求項２４】
前記化合物が
【化２６】
2016513113.tif 000009
または薬学的に許容され得るその塩、ラセミ化合物、エナンチオマー、ジアステレオマー、幾何異性体もしくは互変異性体である、請求項２２に記載の組成物。
【請求項２５】
被験体の寄生虫感染症の予防および処置のための組成物であって、前記組成物が式（Ｉ）もしくは（ＩＩ）の化合物、または薬学的に許容され得るその塩、ラセミ化合物、エナンチオマー、ジアステレオマー、幾何異性体もしくは互変異性体を含む、組成物。
【請求項２６】
ワクチンまたは１種類以上のさらなる薬剤が、前記組成物と併用して、または逐次的に投与されることを特徴とする、請求項２５に記載の組成物。
【請求項２７】
前記化合物、または薬学的に許容され得るその塩、ラセミ化合物、エナンチオマー、ジアステレオマー、幾何異性体もしくは互変異性体が
【化２７】
2016513113.tif 000010
または薬学的に許容され得るその塩、ラセミ化合物、エナンチオマー、ジアステレオマー、幾何異性体もしくは互変異性体である、請求項２５に記載の組成物。
【手続補正２】
【補正対象書類名】明細書
【補正対象項目名】００３１
【補正方法】変更
【補正の内容】
【００３１】
本発明の前述の、および他の目的、特長および利点は、添付の図面に示したような本発明の好ましい実施形態の以下のより具体的な説明から自明となろう。図面中、同様の参照文字は、異なる図において同じ部分を示す。図面は必ずしも一定の縮尺ではなく、本発明の原理の実例を示すことに重点を置いている。
特定の実施形態では、例えば以下が提供される：
（項目１）
微生物感染症の処置の必要があると確認された被験体に有効量の予防剤を投与することにより、微生物感染症を処置する方法であって、前記予防剤が短鎖オリゴヌクレオチド化合物もしくはその類似体、または薬学的に許容され得るその塩、ラセミ化合物、エナンチオマー、ジアステレオマー、幾何異性体もしくは互変異性体である、方法。
（項目２）
被験体に有効量のワクチンアジュバントを投与することを含む、疾患、状態、感染またはウイルスに対する該被験体の免疫機構の応答を改善する方法であって、該ワクチンアジュバントが短鎖オリゴヌクレオチド化合物もしくはその類似体、または薬学的に許容され得るその塩、ラセミ化合物、エナンチオマー、ジアステレオマー、幾何異性体もしくは互変異性体である、方法。
（項目３）
前記短鎖オリゴヌクレオチド化合物またはその類似体が式（Ｉ）：
【化１８】
2016513113.tif 000011
（式中：
Ｒ１およびＲ２は各々、独立して、Ｈ、ＯＨ、Ｏ−アルキル（ａｋｙｌ）、アルキル、置換アルキル、シクロアルキル、アリール、置換アリール、アラルキル、複素環式、Ｏ−アリール、Ｏ−ヘテロアリールアリール、または複素環式であり；
Ｒ３は、水素、アルキル、置換アルキル、Ｃ（Ｏ）−アルキル、Ｃ（Ｏ）Ｏ−アルキル、Ｃ（Ｏ）−アリール、Ｃ（Ｏ）Ｏ−アリール、Ｃ（Ｏ）ＮＨ−アルキルおよびＣ（Ｏ）ＮＨ−アリールから選択され；
ＹおよびＺは各々、独立してＯまたはＳであり；
Ｂ１およびＢ２は各々、独立して、アデニン、グアニン、チミン、シトシン、ウラシルまたは改変ヌクレオシドであり；
ｍ＝１〜６；
Ｒ４は独立して、Ｈ、アルキル、置換アルキル、Ｃ（Ｏ）−アルキル、Ｃ（Ｏ）Ｏ−アルキル、Ｃ（Ｏ）−アリール、Ｃ（Ｏ）Ｏ−アリール、Ｃ（Ｏ）ＮＨ−アルキルおよびＣ（Ｏ）ＮＨ−アリール  一リン酸基、二リン酸基、または三リン酸基である）
の化合物である、項目１または２に記載の方法。
（項目４）
前記短鎖オリゴヌクレオチド化合物またはその類似体が式（ＩＩ）：
【化１９】
2016513113.tif 000012
（式中
Ｘ＝非存在、Ｏ、ＮＨ、ＮＲ、またはＳ；
Ｘ１＝非存在、Ｏ、またはＮＨ；
Ａ＝非存在、アリール、またはアラルキル；
ｎ＝０、１、２、３、４、または５；
Ｒ＝アルキル、置換アルキル、シクロアルキル、アリール、置換アリール、アラルキル、複素環式、Ｏ−アルキル、Ｏ−ヘテロアリール、またはステロイド系；
Ｒ１およびＲ２は各々、独立して、Ｈ、ＯＨ、Ｏ−アルキル（ａｋｙｌ）、アルキル、置換アルキル、シクロアルキル、アリール、置換アリール、アラルキル、複素環式、Ｏ−アリール、Ｏ−ヘテロアリールアリール、または複素環式であり；
Ｒ３は、水素、アルキル、置換アルキル、Ｃ（Ｏ）−アルキル、Ｃ（Ｏ）Ｏ−アルキル、Ｃ（Ｏ）−アリール、Ｃ（Ｏ）Ｏ−アリール、Ｃ（Ｏ）ＮＨ−アルキルおよびＣ（Ｏ）ＮＨ−アリールから選択され；
ＹおよびＺは各々、独立してＯまたはＳであり；
Ｂ１およびＢ２は各々、独立して、アデニン、グアニン、チミン、シトシン、ウラシルまたは改変ヌクレオシドであり；
ｍ＝１〜６；
Ｒ４は独立して、Ｈ、アルキル、置換アルキル、Ｃ（Ｏ）−アルキル、Ｃ（Ｏ）Ｏ−アルキル、Ｃ（Ｏ）−アリール、Ｃ（Ｏ）Ｏ−アリール、Ｃ（Ｏ）ＮＨ−アルキルおよびＣ（Ｏ）ＮＨ−アリール  一リン酸基、二リン酸基、または三リン酸基である）
の化合物である、項目１または２に記載の方法。
（項目５）
前記短鎖オリゴヌクレオチド化合物またはその類似体が、下記の構造：
【化２０】
2016513113.tif 000013
の化合物または薬学的に許容され得るその塩、ラセミ化合物、エナンチオマー、ジアステレオマー、幾何異性体もしくは互変異性体である、項目１または２に記載の方法。
（項目６）
前記短鎖オリゴヌクレオチド化合物またはその類似体が、下記の構造：
【化２１】
2016513113.tif 000014
の化合物または薬学的に許容され得るその塩、ラセミ化合物、エナンチオマー、ジアステレオマー、幾何異性体もしくは互変異性体である、項目１または２に記載の方法。
（項目７）
前記方法がワクチンを投与することを含む、項目１または２に記載の方法。
（項目８）
前記ワクチンがＢＣＧワクチンである、項目７に記載の方法。
（項目９）
前記予防剤またはワクチンアジュバントが式（Ｉ）の化合物または薬学的に許容され得るその塩、ラセミ化合物、エナンチオマー、ジアステレオマー、幾何異性体もしくは互変異性体である、項目８に記載の方法。
（項目１０）
前記予防剤またはワクチンアジュバントが式（ＩＩ）の化合物または薬学的に許容され得るその塩、ラセミ化合物、エナンチオマー、ジアステレオマー、幾何異性体もしくは互変異性体である、項目８に記載の方法。
（項目１１）
前記予防剤またはワクチンアジュバントが下記の構造：
【化２２】
2016513113.tif 000015
の化合物または薬学的に許容され得るその塩、ラセミ化合物、エナンチオマー、ジアステレオマー、幾何異性体もしくは互変異性体である、項目８に記載の方法。
（項目１２）
前記予防剤またはワクチンアジュバントが下記の構造：
【化２３】
2016513113.tif 000016
の化合物または薬学的に許容され得るその塩、ラセミ化合物、エナンチオマー、ジアステレオマー、幾何異性体もしくは互変異性体である、項目８に記載の方法。
（項目１３）
前記ワクチンアジュバントが、微生物感染症を処置または予防するためのワクチンとともに投与される、項目２に記載の方法。
（項目１４）
前記方法が、ウイルスに対する前記被験体の免疫機構の応答を改善するために使用される、項目７に記載の方法。
（項目１５）
前記方法が、がんに対する免疫機構の応答を改善するために使用される、項目７に記載の方法。
（項目１６）
被験体のウイルス感染症の予防および処置のための方法であって、有効量の化合物を該被験体に投与することを含み、該化合物が式（Ｉ）もしくは（ＩＩ）の化合物、または薬学的に許容され得るその塩、ラセミ化合物、エナンチオマー、ジアステレオマー、幾何異性体もしくは互変異性体である、方法。
（項目１７）
ワクチンまたは１種類以上のさらなる薬剤を前記化合物と併用して、または逐次的に投与することを含む、項目１６に記載の方法。
（項目１８）
該化合物が
【化２４】
2016513113.tif 000017
または薬学的に許容され得るその塩、ラセミ化合物、エナンチオマー、ジアステレオマー、幾何異性体もしくは互変異性体である、項目１６に記載の方法。
（項目１９）
被験体の細菌感染症の予防および処置のための方法であって、有効量の化合物を該被験体に投与することを含み、該化合物が式（Ｉ）もしくは（ＩＩ）の化合物、または薬学的に許容され得るその塩、ラセミ化合物、エナンチオマー、ジアステレオマー、幾何異性体もしくは互変異性体である、方法。
（項目２０）
ワクチンまたは１種類以上のさらなる薬剤を前記化合物と併用して、または逐次的に投与することを含む、項目１９に記載の方法。
（項目２１）
前記化合物が
【化２５】
2016513113.tif 000018
または薬学的に許容され得るその塩、ラセミ化合物、エナンチオマー、ジアステレオマー、幾何異性体もしくは互変異性体である、項目１９に記載の方法。
（項目２２）
被験体の真菌感染症の予防および処置のための方法であって、有効量の化合物を該被験体に投与することを含み、該化合物が式（Ｉ）もしくは（ＩＩ）の化合物、または薬学的に許容され得るその塩、ラセミ化合物、エナンチオマー、ジアステレオマー、幾何異性体もしくは互変異性体である、方法。
（項目２３）
ワクチンまたは１種類以上のさらなる薬剤を前記化合物と併用して、または逐次的に投与することを含む、項目２２に記載の方法。
（項目２４）
前記化合物が
【化２６】
2016513113.tif 000019
または薬学的に許容され得るその塩、ラセミ化合物、エナンチオマー、ジアステレオマー、幾何異性体もしくは互変異性体である、項目２２に記載の方法。
（項目２５）
被験体の寄生虫感染症の予防および処置のための方法であって、有効量の化合物を該被験体に投与することを含み、該化合物が式（Ｉ）もしくは（ＩＩ）の化合物、または薬学的に許容され得るその塩、ラセミ化合物、エナンチオマー、ジアステレオマー、幾何異性体もしくは互変異性体である、方法。
（項目２６）
該方法が、ワクチンまたは１種類以上のさらなる薬剤を前記化合物と併用して、または逐次的に投与することを含む、項目２５に記載の方法。
（項目２７）
前記化合物が
【化２７】
2016513113.tif 000020
または薬学的に許容され得るその塩、ラセミ化合物、エナンチオマー、ジアステレオマー、幾何異性体もしくは互変異性体である、項目２５に記載の方法。