【手続補正書】
【提出日】平成29年10月24日(2017.10.24)
【手続補正１】
【補正対象書類名】特許請求の範囲
【補正対象項目名】全文
【補正方法】変更
【補正の内容】
【特許請求の範囲】
【請求項１】
対象における筋ジストロフィーを処置するための組成物であって、治療有効量の化合物（Ｉ）またはその薬学的に許容される塩
【化７】
2016538269.tif 000001
を含み、筋ジストロフィーに罹患している対象に投与されることを特徴とする、組成物。
【請求項２】
前記筋ジストロフィーが、デュシェンヌ型筋ジストロフィー、ベッカー型筋ジストロフィー、Ｅｍｅｒｙ−Ｄｒｅｉｆｕｓｓ型筋ジストロフィー、肢帯型筋ジストロフィー、顔面肩甲上腕型筋ジストロフィー、筋緊張性ジストロフィー、眼咽頭型筋ジストロフィー、遠位型筋ジストロフィー、または先天型筋ジストロフィーから選択される、請求項１に記載の組成物。
【請求項３】
前記筋ジストロフィーが、デュシェンヌ型筋ジストロフィーである、請求項２に記載の組成物。
【請求項４】
ぎこちない様式の歩行、足取りまたは走行；頻繁な転倒；疲労；運動技能の困難；筋線維の変形；仮性肥大；骨格の変形；低い持久力；人の手を借りないで立っていることの困難または階段を上がることの不能；動きの喪失；麻痺；心筋症；うっ血性心不全の発生；または不規則な心拍を、部分的または完全に軽減する、請求項１から３のいずれか一項に記載の組成物。
【請求項５】
寿命を改善する（例えば、増大させ、延長する）、請求項１から３のいずれか一項に記載の組成物。
【請求項６】
少なくとも１つの症状、例えば、本明細書に記載の症状を改善する、請求項１から３のいずれか一項に記載の組成物。
【請求項７】
前記症状が、疲労、学習困難、知的障害、筋力低下、運動技能の困難、歩行困難、呼吸困難、心疾患、心筋症、うっ血性心不全、不整脈、脊柱側弯症、仮性肥大、筋肉の消耗、筋拘縮、筋肉の変形、および呼吸器障害（例えば肺炎）である、請求項６に記載の組成物。
【請求項８】
前記組成物が、複数回用量、例えば、所定の間隔で投与されることを特徴とする、請求項１から７のいずれか一項に記載の組成物。
【請求項９】
前記組成物が、長期間（例えば、１、２、３、４、５、６日毎、１、２、３、４、５、６、７、８、９週間毎、１、２、３、４、５、６、７、８、９カ月毎またはそれ超毎に、１、２、３、４、５、６、７、８、９または１０回）（例えば、１、２、３、４、５、６日、１、２、３、４、５、６、７、８、９週間、１、２、３、４、５、６、７、８、９カ月またはそれ超にわたって）投与されることを特徴とする、請求項１から８のいずれか一項に記載の組成物。
【請求項１０】
前記組成物が、１日１回投与されることを特徴とする、請求項９に記載の組成物。
【請求項１１】
前記化合物（Ｉ）またはその薬学的に許容される塩が、単回用量で投与されることを特徴とする、請求項９または１０に記載の組成物。
【請求項１２】
前記化合物（Ｉ）またはその薬学的に許容される塩が、１対象当たり約０．１ｍｇ〜約１ｍｇ（例えば、０．１、０．２、０．３、０．４、０．５、０．６、０．７、０．８、０．９、または１ｍｇ）の用量で投与されることを特徴とする、請求項１から１１のいずれかに記載の組成物。
【請求項１３】
前記化合物（Ｉ）またはその薬学的に許容される塩が、１対象当たり１ｍｇ以下、０．９ｍｇ以下、０．８ｍｇ以下、０．７ｍｇ以下、０．６ｍｇ以下、０．５ｍｇ以下、０．４ｍｇ以下、０．３ｍｇ以下、０．２５ｍｇ以下、０．２ｍｇ以下、または０．１ｍｇ以下の用量で投与されることを特徴とする、請求項１から１２のいずれかに記載の組成物。
【請求項１４】
前記用量が、１対象当たり０．１ｍｇである、請求項１２または１３に記載の組成物。
【請求項１５】
前記用量が、１対象当たり０．２５ｍｇである、請求項１２または１３に記載の組成物。
【請求項１６】
前記用量が、１対象当たり０．５ｍｇである、請求項１２または１３に記載の組成物。
【請求項１７】
前記用量が、１対象当たり１ｍｇである、請求項１２または１３に記載の組成物。
【請求項１８】
前記用量が、例えば、約０．２ｍｇ〜約０．８ｍｇ、約０．３ｍｇ〜約０．７ｍｇ、または約０．４ｍｇ〜約０．６ｍｇである、請求項１２または１３に記載の組成物。
【請求項１９】
前記化合物（Ｉ）またはその薬学的に許容される塩が、対象の体重１キログラム当たり約２μｇ〜約１０００μｇの用量で投与されることを特徴とする、請求項１から１１のいずれか一項に記載の組成物。
【請求項２０】
前記化合物（Ｉ）またはその薬学的に許容される塩が、対象の体重１キログラム当たり１０００μｇ以下、８００μｇ以下、５００μｇ以下、４００μｇ以下、３００μｇ以下、２００μｇ以下、１００μｇ以下、３０μｇ以下、２０μｇ以下、１５μｇ以下、１０μｇ以下、７μｇ以下、または２μｇ以下の用量で投与されることを特徴とする、請求項１から１１のいずれか一項に記載の組成物。
【請求項２１】
前記用量が、対象の体重１キログラム当たり２μｇである、請求項１９または２０に記載の組成物。
【請求項２２】
前記用量が、対象の体重１キログラム当たり７μｇである、請求項１９または２０に記載の組成物。
【請求項２３】
前記用量が、対象の体重１キログラム当たり１５μｇである、請求項１９または２０に記載の組成物。
【請求項２４】
前記用量が、対象の体重１キログラム当たり３０μｇである、請求項１９または２０に記載の組成物。
【請求項２５】
前記用量が、約２μｇ〜約１０００μｇ、約５μｇ〜約８００μｇ、約１０μｇ〜約５００μｇ、約１０μｇ〜約３００μｇ、約１０μｇ〜約２００μｇ、または約１０μｇ〜約１００μｇである、請求項１９または２０に記載の組成物。
【請求項２６】
前記組成物が、食事摂取をした後に投与されることを特徴とする、請求項１から２５のいずれか一項に記載の組成物。
【請求項２７】
前記組成物が、食事摂取をして少なくとも６０分後に投与されることを特徴とする、請求項２６に記載の組成物。
【請求項２８】
前記組成物が、食事摂取をして約１０分〜約１２０分後に投与されることを特徴とする、請求項２６に記載の組成物。
【請求項２９】
前記組成物が、食事摂取をして約１０分、約２０分、約３０分、約４５分、約６０分、約７５分、約９０分、約１０５分、または約１２０分後に投与されることを特徴とする、請求項２６に記載の組成物。
【請求項３０】
前記組成物が、食事摂取をする前に投与されることを特徴とする、請求項１から２５のいずれか一項に記載の組成物。
【請求項３１】
前記組成物が、食事摂取をする約１０分〜約６０分前に投与されることを特徴とする、請求項３０に記載の組成物。
【請求項３２】
前記組成物が、食事摂取をする約１０分、約２０分、約３０分、または約４５分前に投与されることを特徴とする、請求項３０に記載の組成物。
【請求項３３】
前記組成物が、食事摂取をする６０分前〜食事摂取をして２時間後に投与されることを特徴とする、請求項３０に記載の組成物。
【請求項３４】
前記化合物が、化合物（ＩＩ）またはその薬学的に許容される塩もしくは代謝産物
【化８】
2016538269.tif 000002
にｉｎ  ｖｉｖｏで変換される、請求項１に記載の組成物。
【請求項３５】
前記組成物が、経口、皮下、静脈内、筋肉内、鼻腔内、経皮、経粘膜、頬側、舌下、または肺投与を介して投与されることを特徴とする、請求項１から３４のいずれか一項に記載の組成物。
【請求項３６】
前記組成物が、経口投与を介して投与されることを特徴とする、請求項３５に記載の組成物。
【請求項３７】
前記対象がヒトである、請求項１から３６のいずれか一項に記載の組成物。
【請求項３８】
前記対象が男性である、請求項３７に記載の組成物。
【請求項３９】
前記対象が小児である、請求項３８に記載の組成物。
【請求項４０】
前記対象が思春期前である、請求項３８に記載の組成物。
【請求項４１】
前記対象が、約１歳〜約１８歳の年齢である、請求項３８に記載の組成物。
【請求項４２】
前記対象が、病的筋肉（例えば、萎縮、線維性）を有する、請求項３８に記載の組成物。
【請求項４３】
前記化合物（Ｉ）が、いかなる塩も不純物も実質的に含まない、請求項１から４２のいずれか一項に記載の組成物。
【請求項４４】
前記化合物が、少なくとも９５％の鏡像体過剰率である、請求項１から４３のいずれか一項に記載の組成物。
【請求項４５】
前記化合物が、少なくとも９８％の鏡像体過剰率である、請求項１から４４のいずれか一項に記載の組成物。
【請求項４６】
前記化合物が、少なくとも９９％の鏡像体過剰率である、請求項１から４５のいずれか一項に記載の組成物。
【請求項４７】
処置された前記対象におけるテストステロンのレベルが、処置前の該対象におけるテストステロンのレベルと比較して実質的に変化していない、請求項１から４６のいずれか一項に記載の組成物。
【請求項４８】
処置ための前記組成物が、いかなる副作用、例えば、肥満、行動の問題、より細いかつ／またはより弱い骨（骨粗鬆症）；思春期の遅れ、胃の問題（胃食道逆流もしくはＧＥＲＤ）、白内障、感染に対する感受性；性腺機能低下症、筋肉の消耗、ならびに骨粗鬆症；心血管のリスク（例えば、心血管疾患、冠動脈疾患、高血圧、心不整脈、うっ血性心不全、心発作、突然心臓死）；前立腺がんのリスク、ハイポゴンディズム（hypogondism）、ならびにホルモンの不均衡に関する状態（例えば、男性思春期の誘導、女性化乳房、精巣萎縮、および精子産生の減少）も実質的に含まない、請求項１から４７のいずれか一項に記載の組成物。
【請求項４９】
前記化合物が、
（ａ）タンパク同化ステロイド処置と比較した場合に前記対象の筋肉および骨に対するより高い活性；ならびに
（ｂ）タンパク同化ステロイド処置と比較した場合に該対象の前立腺に対するより低い活性
の一方または両方によって特徴付けられる、請求項１から４８のいずれか一項に記載の組成物。
【請求項５０】
化合物（Ｉ）またはその薬学的に許容される塩、代謝産物もしくはプロドラッグ
【化９】
2016538269.tif 000003
を含む医薬組成物であって、
約０．１ｍｇ〜約１ｍｇの該化合物（Ｉ）またはその薬学的に許容される塩を含む、医薬組成物。
【請求項５１】
０．１、０．２、０．２５、０．３、０．４、または０．５ｍｇの前記化合物（Ｉ）またはその薬学的に許容される塩を含む、請求項５０に記載の医薬組成物。
【請求項５２】
薬学的に許容される賦形剤を含む、請求項５０または５１に記載の医薬組成物。
【請求項５３】
単位剤形で構成される、請求項５０から５２のいずれか一項に記載の医薬組成物。
【請求項５４】
固形剤形（例えば、カプセル剤、錠剤）で構成される、請求項５０から５３のいずれか一項に記載の医薬組成物。
【請求項５５】
前記固形剤形が、錠剤、カプセル剤、サッシェ、散剤、顆粒剤、およびロゼンジ剤からなる群から選択される、請求項５４に記載の医薬組成物。
【請求項５６】
液体剤形で構成される、請求項５０から５３のいずれか一項に記載の医薬組成物。
【請求項５７】
前記医薬組成物が、追加の治療剤と組み合わせて投与されることを特徴とする、請求項５０から５６のいずれか一項に記載の医薬組成物。
【請求項５８】
前記追加の治療剤がステロイド化合物である、請求項５７に記載の医薬組成物。
【請求項５９】
前記ステロイド化合物が、コルチコステロイド、例えばプレドニロソンである、請求項５８に記載の医薬組成物。
【請求項６０】
前記追加の治療剤が非ステロイド化合物である、請求項５７に記載の医薬組成物。
【請求項６１】
請求項５０に記載の医薬組成物、および対象の体重１キログラム当たり約０．２μｇ〜約１０００μｇの剤形で対象に該医薬組成物を経口投与するための指示書を含む、キット。
【請求項６２】
化合物（Ｉ）、化合物（Ｉ）を含む組成物、およびＭＤ、例えばＤＭＤを有する対象を処置するのに使用するための指示書の１つまたは複数を含む、キット。
【請求項６３】
筋ジストロフィーに罹患しているか、または感受性である対象における筋ジストロフィーを処置するための組成物であって、治療有効量の化合物（Ｉ）またはその薬学的に許容される塩を含む、組成物。
【請求項６４】
前記対象が、観測値を参照値と比較することによって決定された対象であることを特徴とする、請求項６３に記載の組成物。
【請求項６５】
処置の前記対象が、本明細書に記載の診断の方法において記載されているような、本明細書に記載のパラメータについて評価された対象であることを特徴とする、請求項６３に記載の組成物。
【請求項６６】
前記対象が、筋萎縮を測定すること、例えば、歩行試験、階段昇段試験によって決定された対象であることを特徴とする、請求項６３に記載の組成物。
【手続補正２】
【補正対象書類名】明細書
【補正対象項目名】００２８
【補正方法】変更
【補正の内容】
【００２８】
本明細書に述べられるすべての刊行物、特許出願、特許、および他の参考文献は、その全体が参照により組み込まれる。
本発明を、添付の図面を参照して単なる例として本明細書に記載する。
本発明は、例えば以下の項目を提供する。
（項目１）
対象における筋ジストロフィーを処置する方法であって、筋ジストロフィーに罹患している対象に、治療有効量の化合物（Ｉ）またはその薬学的に許容される塩
【化７】
2016538269.tif 000004
を投与し、それにより対象を処置する工程を含む、方法。
（項目２）
前記筋ジストロフィーが、デュシェンヌ型筋ジストロフィー、ベッカー型筋ジストロフィー、Ｅｍｅｒｙ−Ｄｒｅｉｆｕｓｓ型筋ジストロフィー、肢帯型筋ジストロフィー、顔面肩甲上腕型筋ジストロフィー、筋緊張性ジストロフィー、眼咽頭型筋ジストロフィー、遠位型筋ジストロフィー、または先天型筋ジストロフィーから選択される、項目１に記載の方法。
（項目３）
前記筋ジストロフィーが、デュシェンヌ型筋ジストロフィーである、項目２に記載の方法。
（項目４）
ぎこちない様式の歩行、足取りまたは走行；頻繁な転倒；疲労；運動技能の困難；筋線維の変形；仮性肥大；骨格の変形；低い持久力；人の手を借りないで立っていることの困難または階段を上がることの不能；動きの喪失；麻痺；心筋症；うっ血性心不全の発生；および不規則な心拍の、部分的または完全な軽減を含む、先行する項目のいずれか一項に記載の方法。
（項目５）
寿命を改善する（例えば、増大させ、延長する）、項目１から３のいずれか一項に記載の方法。
（項目６）
少なくとも１つの症状、例えば、本明細書に記載の症状を改善する工程を含む、項目１から３のいずれか一項に記載の方法。
（項目７）
前記症状が、疲労、学習困難、知的障害、筋力低下、運動技能の困難、歩行困難、呼吸困難、心疾患、心筋症、うっ血性心不全、不整脈、脊柱側弯症、仮性肥大、筋肉の消耗、筋拘縮、筋肉の変形、および呼吸器障害（例えば肺炎）である、項目６に記載の方法。
（項目８）
前記化合物（Ｉ）またはその薬学的に許容される塩が、複数回用量、例えば、所定の間隔で投与される、先行する項目のいずれか一項に記載の方法。
（項目９）
前記化合物（Ｉ）またはその薬学的に許容される塩が、長期間（例えば、１、２、３、４、５、６日毎、１、２、３、４、５、６、７、８、９週間毎、１、２、３、４、５、６、７、８、９カ月毎またはそれ超毎に、１、２、３、４、５、６、７、８、９または１０回）（例えば、１、２、３、４、５、６日、１、２、３、４、５、６、７、８、９週間、１、２、３、４、５、６、７、８、９カ月またはそれ超にわたって）投与される、先行する項目のいずれか一項に記載の方法。
（項目１０）
前記化合物（Ｉ）またはその薬学的に許容される塩が、１日１回投与される、項目９に記載の方法。
（項目１１）
前記化合物（Ｉ）またはその薬学的に許容される塩が、単回用量で投与される、項目９または１０に記載の方法。
（項目１２）
前記化合物（Ｉ）またはその薬学的に許容される塩が、１対象当たり約０．１ｍｇ〜約１ｍｇ（例えば、０．１、０．２、０．３、０．４、０．５、０．６、０．７、０．８、０．９、または１ｍｇ）の用量で投与される、先行する項目のいずれかに記載の方法。
（項目１３）
前記化合物（Ｉ）またはその薬学的に許容される塩が、１対象当たり１ｍｇ以下、０．９ｍｇ以下、０．８ｍｇ以下、０．７ｍｇ以下、０．６ｍｇ以下、０．５ｍｇ以下、０．４ｍｇ以下、０．３ｍｇ以下、０．２５ｍｇ以下、０．２ｍｇ以下、または０．１ｍｇ以下の用量で投与される、先行する項目のいずれかに記載の方法。
（項目１４）
前記用量が、１対象当たり０．１ｍｇである、項目１２または１３に記載の方法。
（項目１５）
前記用量が、１対象当たり０．２５ｍｇである、項目１２または１３に記載の方法。
（項目１６）
前記用量が、１対象当たり０．５ｍｇである、項目１２または１３に記載の方法。
（項目１７）
前記用量が、１対象当たり１ｍｇである、項目１２または１３に記載の方法。
（項目１８）
前記用量が、例えば、約０．２ｍｇ〜約０．８ｍｇ、約０．３ｍｇ〜約０．７ｍｇ、または約０．４ｍｇ〜約０．６ｍｇである、項目１２または１３に記載の方法。
（項目１９）
前記化合物（Ｉ）またはその薬学的に許容される塩が、対象の体重１キログラム当たり約２μｇ〜約１０００μｇの用量で投与される、項目１から１１のいずれか一項に記載の方法。
（項目２０）
前記化合物（Ｉ）またはその薬学的に許容される塩が、対象の体重１キログラム当たり１０００μｇ以下、８００μｇ以下、５００μｇ以下、４００μｇ以下、３００μｇ以下、２００μｇ以下、１００μｇ以下、３０μｇ以下、２０μｇ以下、１５μｇ以下、１０μｇ以下、７μｇ以下、または２μｇ以下の用量で投与される、項目１から１１のいずれか一項に記載の方法。
（項目２１）
前記用量が、対象の体重１キログラム当たり２μｇである、項目１９または２０に記載の方法。
（項目２２）
前記用量が、対象の体重１キログラム当たり７μｇである、項目１９または２０に記載の方法。
（項目２３）
前記用量が、対象の体重１キログラム当たり１５μｇである、項目１９または２０に記載の方法。
（項目２４）
前記用量が、対象の体重１キログラム当たり３０μｇである、項目１９または２０に記載の方法。
（項目２５）
前記用量が、約２μｇ〜約１０００μｇ、約５μｇ〜約８００μｇ、約１０μｇ〜約５００μｇ、約１０μｇ〜約３００μｇ、約１０μｇ〜約２００μｇ、または約１０μｇ〜約１００μｇである、項目１９または２０に記載の方法。
（項目２６）
前記化合物（Ｉ）またはその薬学的に許容される塩が、食事摂取をした後に投与される、先行する項目のいずれか一項に記載の方法。
（項目２７）
前記化合物（Ｉ）またはその薬学的に許容される塩が、食事摂取をして少なくとも６０分後に投与される、項目２６に記載の方法。
（項目２８）
前記化合物（Ｉ）またはその薬学的に許容される塩が、食事摂取をして約１０分〜約１２０分後に投与される、項目２６に記載の方法。
（項目２９）
前記化合物（Ｉ）またはその薬学的に許容される塩が、食事摂取をして約１０分、約２０分、約３０分、約４５分、約６０分、約７５分、約９０分、約１０５分、または約１２０分後に投与される、項目２６に記載の方法。
（項目３０）
前記化合物（Ｉ）またはその薬学的に許容される塩が、食事摂取をする前に投与される、項目１から２５のいずれか一項に記載の方法。
（項目３１）
前記化合物（Ｉ）またはその薬学的に許容される塩が、食事摂取をする約１０分〜約６０分前に投与される、項目３０に記載の方法。
（項目３２）
前記化合物（Ｉ）またはその薬学的に許容される塩が、食事摂取をする約１０分、約２０分、約３０分、または約４５分前に投与される、項目３０に記載の方法。
（項目３３）
前記化合物（Ｉ）またはその薬学的に許容される塩が、食事摂取をする６０分前〜食事摂取をして２時間後に投与される、項目３０に記載の方法。
（項目３４）
前記化合物が、化合物（ＩＩ）またはその薬学的に許容される塩もしくは代謝産物
【化８】
2016538269.tif 000005
にｉｎ  ｖｉｖｏで変換する、項目１に記載の方法。
（項目３５）
前記化合物（Ｉ）またはその薬学的に許容される塩もしくは組成物が、経口、皮下、静脈内、筋肉内、鼻腔内、経皮、経粘膜、頬側、舌下、または肺投与を介して投与される、先行する項目のいずれか一項に記載の方法。
（項目３６）
前記化合物（Ｉ）またはその薬学的に許容される塩もしくは組成物が、経口投与を介して投与される、項目３５に記載の方法。
（項目３７）
前記対象がヒトである、先行する項目のいずれか一項に記載の方法。
（項目３８）
前記対象が男性である、項目３７に記載の方法。
（項目３９）
前記対象が小児である、項目３８に記載の方法。
（項目４０）
前記対象が思春期前である、項目３８に記載の方法。
（項目４１）
前記対象が、約１歳〜約１８歳の年齢である、項目３８に記載の方法。
（項目４２）
前記対象が、病的筋肉（例えば、萎縮、線維性）を有する、項目３８に記載の方法。
（項目４３）
前記化合物（Ｉ）が、いかなる塩も不純物も実質的に含まない、先行する項目のいずれか一項に記載の方法。
（項目４４）
前記化合物が、少なくとも９５％の鏡像体過剰率である、先行する項目のいずれか一項に記載の方法。
（項目４５）
前記化合物が、少なくとも９８％の鏡像体過剰率である、先行する項目のいずれか一項に記載の方法。
（項目４６）
前記化合物が、少なくとも９９％の鏡像体過剰率である、先行する項目のいずれか一項に記載の方法。
（項目４７）
処置された前記対象におけるテストステロンのレベルが、処置前の該対象におけるテストステロンのレベルと比較して実質的に変化していない、先行する項目のいずれか一項に記載の方法。
（項目４８）
前記処置の方法が、いかなる副作用、例えば、肥満、行動の問題、より細いかつ／またはより弱い骨（骨粗鬆症）；思春期の遅れ、胃の問題（胃食道逆流もしくはＧＥＲＤ）、白内障、感染に対する感受性；性腺機能低下症、筋肉の消耗、ならびに骨粗鬆症；心血管のリスク（例えば、心血管疾患、冠動脈疾患、高血圧、心不整脈、うっ血性心不全、心発作、突然心臓死）；前立腺がんのリスク、ハイポゴンディズム（hypogondism）、ならび
にホルモンの不均衡に関する状態（例えば、男性思春期の誘導、女性化乳房、精巣萎縮、および精子産生の減少）も実質的に含まない、先行する項目のいずれか一項に記載の方法。
（項目４９）
前記化合物が、
（ａ）タンパク同化ステロイド処置と比較した場合に前記対象の筋肉および骨に対するより高い活性；ならびに
（ｂ）タンパク同化ステロイド処置と比較した場合に該対象の前立腺に対するより低い活性
の一方または両方によって特徴付けられる、先行する項目のいずれか一項に記載の方法。
（項目５０）
化合物（Ｉ）またはその薬学的に許容される塩、代謝産物もしくはプロドラッグ
【化９】
2016538269.tif 000006
を含む医薬組成物であって、
約０．１ｍｇ〜約１ｍｇの該化合物（Ｉ）またはその薬学的に許容される塩を含む、医薬組成物。
（項目５１）
０．１、０．２、０．２５、０．３、０．４、または０．５ｍｇの前記化合物（Ｉ）またはその薬学的に許容される塩を含む、項目５０に記載の医薬組成物。
（項目５２）
薬学的に許容される賦形剤を含む、項目５０または５１に記載の医薬組成物。
（項目５３）
単位剤形で構成される、項目５０から５２のいずれか一項に記載の医薬組成物。
（項目５４）
固形剤形（例えば、カプセル剤、錠剤）で構成される、項目５０から５３のいずれか一項に記載の医薬組成物。
（項目５５）
前記固形剤形が、錠剤、カプセル剤、サッシェ、散剤、顆粒剤、およびロゼンジ剤からなる群から選択される、項目５４に記載の医薬組成物。
（項目５６）
液体剤形で構成される、項目５０から５３のいずれか一項に記載の医薬組成物。
（項目５７）
追加の治療剤を投与する工程をさらに含む、項目５０から５６のいずれか一項に記載の医薬組成物。
（項目５８）
前記追加の治療剤がステロイド化合物である、項目５７に記載の医薬組成物。
（項目５９）
前記ステロイド化合物が、コルチコステロイド、例えばプレドニロソンである、項目５８に記載の医薬組成物。
（項目６０）
前記追加の治療剤が非ステロイド化合物である、項目５７に記載の医薬組成物。
（項目６１）
項目５０に記載の医薬組成物、および対象の体重１キログラム当たり約０．２μｇ〜約１０００μｇの剤形で対象に該医薬組成物を経口投与するための指示書を含む、キット。
（項目６２）
化合物（Ｉ）、化合物（Ｉ）を含む組成物、およびＭＤ、例えばＤＭＤを有する対象を処置するのに使用するための指示書の１つまたは複数を含む、キット。
（項目６３）
対象における筋ジストロフィーを処置する方法であって、
対象が、筋ジストロフィーに罹患しているか、または感受性であるか否かを判定する工程と、
該判定する工程に基づいて処置のための該対象を選択する工程と、
治療有効量の化合物（Ｉ）またはその薬学的に許容される塩を投与し、それにより前記対象における筋ジストロフィーを処置することと
を含む、方法。
（項目６４）
前記判定する工程が、観測値を参照値と比較する工程を含む、項目６３に記載の方法。
（項目６５）
前記対象が、本明細書に記載の診断の方法において記載されているような、本明細書に記載のパラメータについて評価される、項目６３に記載の方法。
（項目６６）
前記判定する工程が、筋萎縮を測定すること、例えば、歩行試験、階段昇段試験を含む、項目６３に記載の方法。