【手続補正書】
【提出日】平成29年9月27日(2017.9.27)
【手続補正１】
【補正対象書類名】特許請求の範囲
【補正対象項目名】全文
【補正方法】変更
【補正の内容】
【特許請求の範囲】
【請求項１】
ヒト対象における骨髄異形成症候群（ＭＤＳ）の治療において使用するための、有効量の化合物を含む組成物であって、そのような治療を必要とするヒト対象に投与されることを特徴とし、
前記化合物は、式Ｉ：
【化８】
2016531885.tif 000001
（式中、
Ｒ１は、Ｃ１−Ｃ４アルキルであり；
Ｒ２は、ハロゲンである）を有するか、またはその薬理学的に許容される塩または溶媒和物である、組成物。
【請求項２】
前記ヒト対象が、骨髄血液細胞の産生に効果がないか、貧血を有するか、または骨髄不全によって引き起こされる低い血球数を有する、請求項１に記載の組成物。
【請求項３】
Ｒ１が、メチル、イソプロピル、またはｔ−ブチルであり、好ましくは、前記組成物が、
【化９】
2016531885.tif 000002
からなる群から選択される式を有する化合物を含む、請求項１または請求項２に記載の組成物。
【請求項４】
式ＩＩ：
【化１０】
2016531885.tif 000003
を有する化合物を含む、請求項３に記載の組成物。
【請求項５】
急性骨髄性白血病（ＡＭＬ）、急性リンパ性白血病（ＡＬＬ）、成人Ｔ細胞白血病（ＡＴＬＬ）、リンパ腫、胃がん、及び多発性骨髄腫からなる群から選択される、ヒト対象における状態の治療において使用するための、有効量の化合物を含む組成物であって、ヒト対象に投与されることを特徴とし、前記化合物が、式ＩＩ：
【化１１】
2016531885.tif 000004
を有するか、またはその薬理学的に許容される塩または溶媒和物であり、好ましくは、前記状態はＡＭＬまたはＡＬＬであり、好ましくは、前記ヒト対象が、６０歳超である、組成物。
【請求項６】
前記ＡＭＬが、不応性ＡＭＬである、請求項５に記載の組成物。
【請求項７】
前記ＡＬＬが、小児Ｔ細胞ＡＬＬまたは小児Ｂ細胞ＡＬＬである、請求項５に記載の組成物。
【請求項８】
前記リンパ腫が、ホジキンリンパ腫、非ホジキンリンパ腫（ＮＨＬ）、バーキットリンパ腫、またはＢ細胞リンパ腫である、請求項５に記載の組成物。
【請求項９】
前記組成物が、併用療法の一部として投与されることを特徴とする、請求項１〜８のいずれか１項に記載の組成物。
【請求項１０】
前記併用療法が、放射線治療または化学療法を含む、請求項９に記載の組成物。
【請求項１１】
約１２５ｍｇ／ｍ２の用量で投与されることを特徴とする、請求項１〜１０のいずれか１項に記載の組成物。
【請求項１２】
前記組成物が、１週間に２回、４週間投与されることを特徴とする、請求項１〜１１のいずれか１項に記載の組成物。
【請求項１３】
前記ヒト対象は、遺伝子活性の１つ以上の異常なレベルを有することが同定されており、前記遺伝子は、ＣＤＸ２、ＫＬＦ４、ＫＤＭ５Ｂ、ｍｉＲ−２９０９、ｐ５３、ｐ２１、カスパーゼ−３、アネキシンＶ、ＢＡＸ、ＢＣＬ２、ＢＣＬ３、ＢＭＰ、Ｗｎｔ、ＨＮＦ４α、Ｆｇｆ、Ｈｏｘ、ＳＰ１、ＭＹＣ、ＣＣＮＤ１およびＡＡＴＦからなる群から選択される、請求項１〜１２のいずれか１項に記載の組成物。
【請求項１４】
前記ヒト対象が、正常なレベル未満のＫＬＦ４活性を有することが同定されている、請求項１３に記載の組成物。
【請求項１５】
前記ヒト対象が、正常なレベルを超えるＣＤＸ２活性および／または正常なレベルを超えるＭＹＣ活性を有することが同定されている、請求項１３に記載の組成物。
【手続補正２】
【補正対象書類名】明細書
【補正対象項目名】０２２８
【補正方法】変更
【補正の内容】
【０２２８】
本発明をその具体的な実施形態に関連して説明してきたが、これはさらなる改変が可能であり、かつ本出願は、一般に本発明の原理に従い、本発明の属する当業界に既知でありまたは慣習的に実施されるような、前述の本質的特徴に適用できるような、並びに付随の特許請求の範囲の範囲に従うような、このような開示からの脱却を含む、本発明のいずれかの変動、使用、または適応を網羅することを意図することが理解されるであろう。
例えば、本発明は以下の項目を提供する。
（項目１）
ヒト対象における骨髄異形成症候群（ＭＤＳ）の治療方法であって、
化合物または薬理学的に許容される塩またはその溶媒和物の有効量をそのような治療を必要とするヒト対象に投与することを含み、
前記化合物は、式Ｉを有し：
【化８】
2016531885.tif 000005
式中、
Ｒ１は、Ｃ１−Ｃ４アルキルであり；
Ｒ２は、ハロゲンである、前記治療方法。
（項目２）
前記ヒト対象が、骨髄血液細胞の産生に効果がない、項目１に記載の方法。
（項目３）
前記ヒト対象が、貧血を有する、項目１に記載の方法。
（項目４）
前記ヒト対象が、骨髄不全によって引き起こされる低い血球数を有する、項目１に記載の方法。
（項目５）
Ｒ１が、メチル、イソプロピル、またはｔ−ブチルである、項目１〜４のいずれか１項に記載の方法。
（項目６）
前記化合物が、
【化９】
2016531885.tif 000006
からなる群から選択される式を有する、項目５に記載の方法。
（項目７）
前記化合物が、式ＩＩ：
【化１０】
2016531885.tif 000007
を有する、項目６に記載の方法。
（項目８）
前記ヒト対象が、ＭＤＳの１つ以上の症状を有する、項目１に記載の方法。
（項目９）
前記ＭＤＳが、高リスクＭＤＳである、項目１に記載の方法。
（項目１０）
ヒト対象の治療方法であって、
化合物または薬理学的に許容される塩またはその溶媒和物の有効量をヒト対象に投与すること、
を含み、
前記ヒト対象が、急性骨髄性白血病（ＡＭＬ）、急性リンパ性白血病（ＡＬＬ）、成人Ｔ細胞白血病（ＡＴＬＬ）、リンパ腫、胃がん、及び多発性骨髄腫からなる群から選択される状態を有し、前記化合物が、式ＩＩ：
【化１１】
2016531885.tif 000008
を有する、前記治療方法。
（項目１１）
前記状態が、ＡＭＬである、項目１０に記載の方法。
（項目１２）
前記ヒト対象が、６０歳超である、項目１１に記載の方法。
（項目１３）
前記ＡＭＬが、不応性ＡＭＬである、項目１１に記載の方法。
（項目１４）
前記状態が、ＡＬＬである、項目１０に記載の方法。
（項目１５）
前記ＡＬＬが、小児Ｔ細胞ＡＬＬまたは小児Ｂ細胞ＡＬＬである、項目１４に記載の方法。
（項目１６）
前記状態が、ＡＴＬＬである、項目１０に記載の方法。
（項目１７）
前記状態が、リンパ腫である、項目１０に記載の方法。
（項目１８）
前記リンパ腫が、ホジキンリンパ腫、非ホジキンリンパ腫（ＮＨＬ）、バーキットリンパ腫、またはＢ細胞リンパ腫である、項目１７に記載の方法。
（項目１９）
前記状態が、胃がんである、項目１０に記載の方法。
（項目２０）
前記状態が、多発性骨髄腫である、項目１０に記載の方法。
（項目２１）
前記化合物が、併用療法の一部として投与される、項目１〜２０のいずれか１項に記載の方法。。
（項目２２）
前記併用療法が、放射線治療を含む、項目２１に記載の方法。
（項目２３）
前記併用療法が、化学療法を含む、項目２１に記載の方法。
（項目２４）
前記化合物が、約１２５ｍｇ／ｍ２の用量で投与される、項目１１に記載の方法。
（項目２５）
前記化合物が、１週間に２回、４週間投与される、項目１１に記載の方法。
（項目２６）
正常なレベル未満のＫＬＦ４活性と関連した状態の治療方法であって、
式ＩＩ：
【化１２】
2016531885.tif 000009
を有する化合物の有効量をそのような治療を必要とするヒト対象に投与することを含む、前記治療方法。
（項目２７）
異常なレベルのＣＤＸ２活性と関連した状態の治療方法であって、
式ＩＩ：
【化１３】
2016531885.tif 000010
を有する化合物の有効量をそのような治療を必要とするヒト対象に投与することを含む、前記治療方法。