【手続補正書】
【提出日】令和3年5月18日(2021.5.18)
【手続補正１】
【補正対象書類名】特許請求の範囲
【補正対象項目名】全文
【補正方法】変更
【補正の内容】
【特許請求の範囲】
【請求項１】
１２個〜３０個の連結されたヌクレオシドからなりかつ配列番号１１８〜７２４および７２６〜１４６１の核酸塩基配列のいずれかの少なくとも８個、少なくとも９個、少なくとも１０個、少なくとも１１個、少なくとも１２個、少なくとも１３個、少なくとも１４個、少なくとも１５個、少なくとも１６個、少なくとも１７個、少なくとも１８個、少なくとも１９個、または少なくとも２０個の連続する核酸塩基を含む核酸塩基配列を有する修飾オリゴヌクレオチド、を含む化合物。
【請求項２】
前記修飾オリゴヌクレオチドが混成バックボーンを有する、請求項１に記載の化合物。
【請求項３】
前記混成バックボーンモチーフが以下から選択される、請求項２に記載の化合物：
ｓｏｓｓｓｓｓｓｓｓｏｏｏｓｓ、
ｓｏｏｏｓｓｓｓｓｓｓｓｏｓｓ、
ｓｏｏｏｓｓｓｓｓｓｓｓｓｏｓｓ、
ｓｏｏｓｓｓｓｓｓｓｓｓｏｏｓｓ、
ｓｏｏｏｓｓｓｓｓｓｓｓｏｏｓｓ、
ｓｏｏｏｓｓｓｓｓｓｓｓｓｏｏｓｓ、
ｓｏｏｏｓｓｓｓｓｓｓｓｓｓｏｏｓｓ、
ｓｏｏｏｓｓｓｓｓｓｓｓｓｓｓｏｏｏｓ、
ｓｏｏｏｏｓｓｓｓｓｓｓｓｓｓｏｏｓｓ、
ｓｏｏｏｓｓｓｓｓｓｓｓｓｓｓｏｏｓｓ、
ｓｏｓｏｓｓｓｓｓｓｓｓｓｓｓｏｓｏｓ、及び
ｓｏｏｏｓｓｓｓｓｓｓｓｓｓｏｏｏｓｓ
（式中、ｓ＝ホスホロチオエートヌクレオシド間結合、及び
ｏ＝ホスホジエステルヌクレオシド間結合）。
【請求項４】
前記修飾オリゴヌクレオチドが以下のいずれかの糖化学モチーフを有する、請求項１〜３のいずれか１つに記載の化合物：
ａｂｄｄｄｄｄｄｄｄａｂａｂａａ、
ｂａｂａｄｄｄｄｄｄｄｄａｂａｂ、
ａａａａｄｄｄｄｄｄｄｄｄｂｂａａ、
ａａａａｄｄｄｄｄｄｄｄａｂａｂａ、
ａａａａｄｄｄｄｄｄｄｄｂａｂａａ、
ａａａａｄｄｄｄｄｄｄｄｂｂａａａ、
ａａａａａｄｄｄｄｄｄｄｄｂｂａａ、
ａａａａｂｄｄｄｄｄｄｄｄｂａａａ、
ａａａａｂｄｄｄｄｄｄｄｂａａａａ、
ａａａｂｄｄｄｄｄｄｄｄｂａａａａ、
ａａａｂｂｄｄｄｄｄｄｄｂｂａａａ、
ａａｂｂｄｄｄｄｄｄｄｄｄｂｂａａ、
ａａｂｂｄｄｄｄｄｄｄｄａａａａａ、
ａａｂｂｄｄｄｄｄｄｄｄｂｂａａａ、
ａｂａｂｄｄｄｄｄｄｄｄａａａａａ、
ａｂａｂｄｄｄｄｄｄｄｄｂａｂａａ、及び
ｂａｂａｄｄｄｄｄｄｄｄａａａａａ
（式中、ｅ＝任意の２’非二環式修飾糖、
ｂ＝任意の二環式修飾糖、
ｄ＝２’−デオキシリボース糖）。
【請求項５】
前記修飾オリゴヌクレオチドが以下のいずれかの糖化学モチーフを有する、請求項４に記載の化合物：
ｅｋｄｄｄｄｄｄｄｄｅｋｅｋｅｅ、
ｋｅｋｅｄｄｄｄｄｄｄｄｅｋｅｋ、
ｅｅｅｅｄｄｄｄｄｄｄｄｄｋｋｅｅ、
ｅｅｅｅｄｄｄｄｄｄｄｄｅｋｅｋｅ、
ｅｅｅｅｄｄｄｄｄｄｄｄｋｅｋｅｅ、
ｅｅｅｅｄｄｄｄｄｄｄｄｋｋｅｅｅ、
ｅｅｅｅｅｄｄｄｄｄｄｄｄｋｋｅｅ、
ｅｅｅｅｋｄｄｄｄｄｄｄｄｋｅｅｅ、
ｅｅｅｅｋｄｄｄｄｄｄｄｋｅｅｅｅ、
ｅｅｅｋｄｄｄｄｄｄｄｄｋｅｅｅｅ、
ｅｅｅｋｋｄｄｄｄｄｄｄｋｋｅｅｅ、
ｅｅｋｋｄｄｄｄｄｄｄｄｄｋｋｅｅ、
ｅｅｋｋｄｄｄｄｄｄｄｄｅｅｅｅｅ、
ｅｅｋｋｄｄｄｄｄｄｄｄｋｋｅｅｅ、
ｅｋｅｋｄｄｄｄｄｄｄｄｅｅｅｅｅ、
ｅｋｅｋｄｄｄｄｄｄｄｄｋｅｋｅｅ、及び
ｋｅｋｅｄｄｄｄｄｄｄｄｅｅｅｅｅ
（式中、ｅ＝２’−Ｏ−メトキシエチルリボース修飾糖、
ｋ＝ｃＥｔ修飾糖、
ｄ＝２’−デオキシリボース糖）。
【請求項６】
少なくとも１つのヌクレオシド間結合がホスホロチオエート結合であり、かつ少なくとも１つのヌクレオシド間結合がホスホジエステル結合である、請求項１、４または５に記載の化合物。
【請求項７】
以下の式に従う修飾オリゴヌクレオチドからなる化合物：
【化１】
2021072840.tif 000001
【請求項８】
以下の式に従う修飾オリゴヌクレオチドからなる化合物：
【化２】
2021072840.tif 000002
【請求項９】
以下の式に従う修飾オリゴヌクレオチドからなる化合物：
【化３】
2021072840.tif 000003
【請求項１０】
以下の式に従う修飾オリゴヌクレオチドからなる化合物：
【化４】
2021072840.tif 000004
【請求項１１】
以下の式に従う修飾オリゴヌクレオチドからなる化合物：
【化５】
2021072840.tif 000005
【請求項１２】
以下の式に従う修飾オリゴヌクレオチドからなる化合物：
【化６】
2021072840.tif 000006
【請求項１３】
以下の式に従う修飾オリゴヌクレオチドからなる化合物：
【化７】
2021072840.tif 000007
【請求項１４】
以下の式に従う修飾オリゴヌクレオチドを含む化合物：
Ｔｅｓ  Ｔｅｏ  Ａｅｏ  Ａｅｓ  Ｔｄｓ  Ｇｄｓ  Ｔｄｓ  Ｔｄｓ  Ｔｄｓ  Ａｄｓ  Ｔｄｓ  ｍＣｄｓ  Ａｋｏ  Ｇｋｏ  Ｇｅｓ  Ａｅｓ  Ｔｅ
（式中、Ａ＝アデニン、
ｍＣ＝５−メチルシトシン
Ｇ＝グアニン、
Ｔ＝チミン、
ｅ＝２’−Ｏ−メトキシエチルリボース修飾糖、
ｋ＝ｃＥｔ修飾糖、
ｄ＝２’−デオキシリボース糖、
ｓ＝ホスホロチオエートヌクレオシド間結合、及び
ｏ＝ホスホジエステルヌクレオシド間結合）。
【請求項１５】
以下の式に従う修飾オリゴヌクレオチドを含む化合物：
Ｇｅｓ  Ｇｅｏ  Ａｅｏ  Ｔｅｏ  Ａｄｓ  ｍＣｄｓ  Ａｄｓ  Ｔｄｓ  Ｔｄｓ  Ｔｄｓ  ｍＣｄｓ  Ｔｄｓ  Ａｄｓ  ｍＣｋｏ  Ａｋｓ  Ｇｅｓ  ｍＣｅ
（式中、Ａ＝アデニン、
ｍＣ＝５−メチルシトシン
Ｇ＝グアニン、
Ｔ＝チミン、
ｅ＝２’−Ｏ−メトキシエチルリボース修飾糖、
ｋ＝ｃＥｔ修飾糖、
ｄ＝２’−デオキシリボース糖、
ｓ＝ホスホロチオエートヌクレオシド間結合、及び
ｏ＝ホスホジエステルヌクレオシド間結合）。
【請求項１６】
以下の式に従う修飾オリゴヌクレオチドを含む化合物：
Ｇｅｓ  Ｇｅｏ  Ａｅｏ  Ｔｅｏ  Ａｅｓ  ｍＣｄｓ  Ａｄｓ  Ｔｄｓ  Ｔｄｓ  Ｔｄｓ  ｍＣｄｓ  Ｔｄｓ  Ａｄｓ  ｍＣｋｏ  Ａｋｓ  Ｇｅｓ  ｍＣｅ
（式中、Ａ＝アデニン、
ｍＣ＝５−メチルシトシン
Ｇ＝グアニン、
Ｔ＝チミン、
ｅ＝２’−Ｏ−メトキシエチルリボース修飾糖、
ｋ＝ｃＥｔ修飾糖、
ｄ＝２’−デオキシリボース糖、
ｓ＝ホスホロチオエートヌクレオシド間結合、及び
ｏ＝ホスホジエステルヌクレオシド間結合）。
【請求項１７】
以下の式に従う修飾オリゴヌクレオチドを含む化合物：
Ｇｅｓ  Ｇｅｏ  Ａｅｏ  Ｔｅｏ  Ａｋｓ  ｍＣｄｓ  Ａｄｓ  Ｔｄｓ  Ｔｄｓ  Ｔｄｓ  ｍＣｄｓ  Ｔｄｓ  Ａｄｓ  ｍＣｋｏ  Ａｅｓ  Ｇｅｓ  ｍＣｅ
（式中、Ａ＝アデニン、
ｍＣ＝５−メチルシトシン
Ｇ＝グアニン、
Ｔ＝チミン、
ｅ＝２’−Ｏ−メトキシエチルリボース修飾糖、
ｋ＝ｃＥｔ修飾糖、
ｄ＝２’−デオキシリボース糖、
ｓ＝ホスホロチオエートヌクレオシド間結合、及び
ｏ＝ホスホジエステルヌクレオシド間結合）。
【請求項１８】
以下の式に従う修飾オリゴヌクレオチドを含む化合物：
Ａｅｓ  Ｇｋｏ  Ｔｅｏ  Ｇｋｓ  Ｔｄｓ  Ｔｄｓ  Ｔｄｓ  Ａｄｓ  Ａｄｓ  Ｔｄｓ  Ｇｄｓ  Ｔｄｓ  Ｔｋｏ  Ｔｅｏ  Ａｋｓ  Ｔｅｓ  ｍＣｅ
（式中、Ａ＝アデニン、
ｍＣ＝５−メチルシトシン
Ｇ＝グアニン、
Ｔ＝チミン、
ｅ＝２’−Ｏ−メトキシエチルリボース修飾糖、
ｋ＝ｃＥｔ修飾糖、
ｄ＝２’−デオキシリボース糖、
ｓ＝ホスホロチオエートヌクレオシド間結合、及び
ｏ＝ホスホジエステルヌクレオシド間結合）。
【請求項１９】
以下の式に従う修飾オリゴヌクレオチドを含む化合物：
Ａｅｓ  Ｇｋｏ  Ｔｅｏ  Ｇｋｓ  Ｔｄｓ  Ｔｄｓ  Ｔｄｓ  Ａｄｓ  Ａｄｓ  Ｔｄｓ  Ｇｄｓ  Ｔｄｓ  Ｔｅｏ  Ｔｅｏ  Ａｅｓ  Ｔｅｓ  ｍＣｅ
（式中、Ａ＝アデニン、
ｍＣ＝５−メチルシトシン
Ｇ＝グアニン、
Ｔ＝チミン、
ｅ＝２’−Ｏ−メトキシエチルリボース修飾糖、
ｋ＝ｃＥｔ修飾糖、
ｄ＝２’−デオキシリボース糖、
ｓ＝ホスホロチオエートヌクレオシド間結合、及び
ｏ＝ホスホジエステルヌクレオシド間結合）。
【請求項２０】
以下の式に従う修飾オリゴヌクレオチドを含む化合物：
Ａｅｓ  Ｇｅｏ  Ｔｋｏ  Ｇｋｓ  Ｔｄｓ  Ｔｄｓ  Ｔｄｓ  Ａｄｓ  Ａｄｓ  Ｔｄｓ  Ｇｄｓ  Ｔｄｓ  Ｔｅｏ  Ｔｅｏ  Ａｅｓ  Ｔｅｓ  ｍＣｅ
（式中、Ａ＝アデニン、
ｍＣ＝５−メチルシトシン
Ｇ＝グアニン、
Ｔ＝チミン、
ｅ＝２’−Ｏ−メトキシエチルリボース修飾糖、
ｋ＝ｃＥｔ修飾糖、
ｄ＝２’−デオキシリボース糖、
ｓ＝ホスホロチオエートヌクレオシド間結合、及び
ｏ＝ホスホジエステルヌクレオシド間結合）。
【請求項２１】
以下の式に従う修飾オリゴヌクレオチドを含む化合物：
ｍＣｅｓ  ｍＣｅｏ  Ｇｅｏ  Ｔｅｏ  ｍＣｅｏ  Ｇｄｓ  ｍＣｄｓ  ｍＣｄｓ  ｍＣｄｓ  Ｔｄｓ  Ｔｄｓ  ｍＣｄｓ  Ａｄｓ  Ｇｄｓ  ｍＣｄｓ  Ａｅｏ  ｍＣｅｏ  Ｇｅｓ  ｍＣｅｓ  Ａｅ
（式中、Ａ＝アデニン、
ｍＣ＝５−メチルシトシン
Ｇ＝グアニン、
Ｔ＝チミン、
ｅ＝２’−Ｏ−メトキシエチルリボース修飾糖、
ｄ＝２’−デオキシリボース糖、
ｓ＝ホスホロチオエートヌクレオシド間結合、及び
ｏ＝ホスホジエステルヌクレオシド間結合）。
【請求項２２】
以下の式に従う修飾オリゴヌクレオチドを含む化合物：
ｍＣｅｓ  ｍＣｅｏ  Ｇｅｏ  Ｔｅｏ  ｍＣｅｓ  Ｇｄｓ  ｍＣｄｓ  ｍＣｄｓ  ｍＣｄｓ  Ｔｄｓ  Ｔｄｓ  ｍＣｄｓ  Ａｄｓ  Ｇｅｓ  ｍＣｅｏ  Ａｅｏ  ｍＣｅｏ  Ｇｅｓ  ｍＣｅｓ  Ａｅ
（式中、Ａ＝アデニン、
ｍＣ＝５−メチルシトシン
Ｇ＝グアニン、
Ｔ＝チミン、
ｅ＝２’−Ｏ−メトキシエチルリボース修飾糖、
ｄ＝２’−デオキシリボース糖、
ｓ＝ホスホロチオエートヌクレオシド間結合、及び
ｏ＝ホスホジエステルヌクレオシド間結合）。
【請求項２３】
以下の式に従う修飾オリゴヌクレオチドを含む化合物：
ｍＣｅｓ  ｍＣｅｏ  Ｇｅｏ  Ｔｅｏ  ｍＣｅｓ  Ｇｄｓ  ｍＣｄｓ  ｍＣｄｓ  ｍＣｄｓ  Ｔｄｓ  Ｔｄｓ  ｍＣｄｓ  Ａｄｓ  Ｇｄｓ  ｍＣｄｓ  Ａｅｏ  ｍＣｅｏ  Ｇｅｏ  ｍＣｅｓ  Ａｅ
（式中、Ａ＝アデニン、
ｍＣ＝５−メチルシトシン
Ｇ＝グアニン、
Ｔ＝チミン、
ｅ＝２’−Ｏ−メトキシエチルリボース修飾糖、
ｄ＝２’−デオキシリボース糖、
ｓ＝ホスホロチオエートヌクレオシド間結合、及び
ｏ＝ホスホジエステルヌクレオシド間結合）。
【請求項２４】
以下の式に従う修飾オリゴヌクレオチドを含む化合物：
Ａｅｓ  ｍＣｅｏ  Ａｅｏ  ｍＣｅｏ  ｍＣｅｓ  Ｔｄｓ  Ｔｄｓ  ｍＣｄｓ  Ａｄｓ  ｍＣｄｓ  Ｔｄｓ  Ｇｄｓ  Ｇｄｓ  Ｔｄｓ  ｍＣｄｓ  ｍＣｅｏ  Ａｅｏ  Ｔｅｏ  Ｔｅｓ  Ａｅ
（式中、Ａ＝アデニン、
ｍＣ＝５−メチルシトシン
Ｇ＝グアニン、
Ｔ＝チミン、
ｅ＝２’−Ｏ−メトキシエチルリボース修飾糖、
ｄ＝２’−デオキシリボース糖、
ｓ＝ホスホロチオエートヌクレオシド間結合、及び
ｏ＝ホスホジエステルヌクレオシド間結合）。
【請求項２５】
以下の式に従う修飾オリゴヌクレオチドを含む化合物：
Ｇｅｓ  Ｇｅｏ  ｍＣｅｏ  Ｇｅｏ  Ａｅｓ  Ｔｄｓ  ｍＣｄｓ  ｍＣｄｓ  ｍＣｄｓ  Ａｄｓ  Ａｄｓ  Ｔｄｓ  Ｔｄｓ  Ａｄｓ  ｍＣｄｓ  Ａｅｏ  ｍＣｅｏ  ｍＣｅｏ  Ａｅｓ  ｍＣｅ
（式中、Ａ＝アデニン、
ｍＣ＝５−メチルシトシン
Ｇ＝グアニン、
Ｔ＝チミン、
ｅ＝２’−Ｏ−メトキシエチルリボース修飾糖、
ｄ＝２’−デオキシリボース糖、
ｓ＝ホスホロチオエートヌクレオシド間結合、及び
ｏ＝ホスホジエステルヌクレオシド間結合）。
【請求項２６】
以下の式に従う修飾オリゴヌクレオチドを含む化合物：
Ｇｅｓ  Ｇｅｏ  ｍＣｅｏ  Ｇｅｏ  Ａｅｓ  Ｔｅｓ  ｍＣｄｓ  ｍＣｄｓ  ｍＣｄｓ  Ａｄｓ  Ａｄｓ  Ｔｄｓ  Ｔｄｓ  Ａｄｓ  ｍＣｅｏ  Ａｅｏ  ｍＣｅｏ  ｍＣｅｓ  Ａｅｓ  ｍＣｅ
（式中、Ａ＝アデニン、
ｍＣ＝５−メチルシトシン
Ｇ＝グアニン、
Ｔ＝チミン、
ｅ＝２’−Ｏ−メトキシエチルリボース修飾糖、
ｄ＝２’−デオキシリボース糖、
ｓ＝ホスホロチオエートヌクレオシド間結合、及び
ｏ＝ホスホジエステルヌクレオシド間結合）。
【請求項２７】
以下の式に従う修飾オリゴヌクレオチドを含む化合物：
Ｇｅｓ  Ｇｅｏ  ｍＣｅｏ  Ｇｅｏ  Ａｅｓ  Ｔｄｓ  ｍＣｄｓ  ｍＣｄｓ  ｍＣｄｓ  Ａｄｓ  Ａｄｓ  Ｔｄｓ  Ｔｄｓ  Ａｅｓ  ｍＣｅｏ  Ａｅｏ  ｍＣｅｏ  ｍＣｅｓ  Ａｅｓ  ｍＣｅ
（式中、Ａ＝アデニン、
ｍＣ＝５−メチルシトシン
Ｇ＝グアニン、
Ｔ＝チミン、
ｅ＝２’−Ｏ−メトキシエチルリボース修飾糖、
ｄ＝２’−デオキシリボース糖、
ｓ＝ホスホロチオエートヌクレオシド間結合、及び
ｏ＝ホスホジエステルヌクレオシド間結合）。
【請求項２８】
以下の式に従う修飾オリゴヌクレオチドを含む化合物：
Ｇｅｓ  Ｇｅｏ  ｍＣｅｏ  Ｇｅｏ  Ａｅｏ  Ｔｅｓ  ｍＣｄｓ  ｍＣｄｓ  ｍＣｄｓ  Ａｄｓ  Ａｄｓ  Ｔｄｓ  Ｔｄｓ  Ａｄｓ  ｍＣｄｓ  Ａｅｏ  ｍＣｅｏ  ｍＣｅｓ  Ａｅｓ  ｍＣｅ
（式中、Ａ＝アデニン、
ｍＣ＝５−メチルシトシン
Ｇ＝グアニン、
Ｔ＝チミン、
ｅ＝２’−Ｏ−メトキシエチルリボース修飾糖、
ｄ＝２’−デオキシリボース糖、
ｓ＝ホスホロチオエートヌクレオシド間結合、及び
ｏ＝ホスホジエステルヌクレオシド間結合）。
【請求項２９】
以下の式に従う修飾オリゴヌクレオチドを含む化合物：
Ｇｅｓ  Ｔｅｏ  ｍＣｅｏ  Ｇｅｏ  ｍＣｅｓ  ｍＣｄｓ  ｍＣｄｓ  Ｔｄｓ  Ｔｄｓ  ｍＣｄｓ  Ａｄｓ  Ｇｄｓ  ｍＣｄｓ  Ａｄｓ  ｍＣｄｓ  Ｇｅｏ  ｍＣｅｏ  Ａｅｏ  ｍＣｅｓ  Ａｅ
（式中、Ａ＝アデニン、
ｍＣ＝５−メチルシトシン
Ｇ＝グアニン、
Ｔ＝チミン、
ｅ＝２’−Ｏ−メトキシエチルリボース修飾糖、
ｄ＝２’−デオキシリボース糖、
ｓ＝ホスホロチオエートヌクレオシド間結合、及び
ｏ＝ホスホジエステルヌクレオシド間結合）。
【請求項３０】
以下の式に従う修飾オリゴヌクレオチドを含む化合物：
Ｔｅｓ  ｍＣｅｏ  Ｇｅｏ  ｍＣｅｏ  ｍＣｅｓ  ｍＣｄｓ  Ｔｄｓ  Ｔｄｓ  ｍＣｄｓ  Ａｄｓ  Ｇｄｓ  ｍＣｄｓ  Ａｄｓ  ｍＣｄｓ  Ｇｄｓ  ｍＣｅｏ  Ａｅｏ  ｍＣｅｏ  Ａｅｓ  ｍＣｅ
（式中、Ａ＝アデニン、
ｍＣ＝５−メチルシトシン
Ｇ＝グアニン、
Ｔ＝チミン、
ｅ＝２’−Ｏ−メトキシエチルリボース修飾糖、
ｄ＝２’−デオキシリボース糖、
ｓ＝ホスホロチオエートヌクレオシド間結合、及び
ｏ＝ホスホジエステルヌクレオシド間結合）。
【請求項３１】
以下の式に従う修飾オリゴヌクレオチドを含む化合物：
Ｇｅｓ  Ａｅｓ  Ａｅｓ  Ａｅｓ  Ｔｅｓ  Ｔｄｓ  Ｇｄｓ  Ａｄｓ  Ｔｄｓ  Ｇｄｓ  Ａｄｓ  Ｔｄｓ  Ｇｄｓ  ｍＣｄｓ  ｍＣｄｓ  ｍＣｅｓ  Ｔｅｓ  Ｇｅｓ  ｍＣｅｓ  Ａｅ
（式中、Ａ＝アデニン、
ｍＣ＝５−メチルシトシン
Ｇ＝グアニン、
Ｔ＝チミン、
ｅ＝２’−Ｏ−メトキシエチルリボース修飾糖、
ｄ＝２’−デオキシリボース糖、及び
ｓ＝ホスホロチオエートヌクレオシド間結合）。
【請求項３２】
ＳＯＤ−１に関連する神経変性疾患を処置するための医薬組成物であって、請求項１〜３１のいずれか１項に記載の化合物を含む、前記医薬組成物。
【請求項３３】
ＳＯＤ−１に関連する筋萎縮性側索硬化症を処置するための医薬組成物であって、請求項１〜３１のいずれか１項に記載の化合物を含む、前記医薬組成物。
【請求項３４】
ヒト対象における家族性筋萎縮性側索硬化症（ＡＬＳ）を処置または予防するための医薬組成物であって、以下の式のアンチセンス化合物またはその薬理学的に許容される塩：
ｍＣｅｓ  Ａｅｏ  Ｇｅｓ  Ｇｅｏ  Ａｅｓ  Ｔｄｓ  Ａｄｓ  ｍＣｄｓ  Ａｄｓ  Ｔｄｓ  Ｔｄｓ  Ｔｄｓ  ｍＣｄｓ  Ｔｄｓ  Ａｄｓ  ｍＣｅｏ  Ａｅｓ  Ｇｅｏ  ｍＣｅｓ  Ｔｅ  （配列番号７２５の核酸塩基配列）
（式中、
Ａ＝アデニン、
ｍＣ＝５−メチルシトシン、
Ｇ＝グアニン、
Ｔ＝チミン、
ｅ＝２’−Ｏ−メトキシエチルリボース修飾糖、
ｄ＝２’−デオキシリボース糖
ｓ＝ホスホロチオエートヌクレオシド間結合、及び
ｏ＝ホスホジエステルヌクレオシド間結合）
を含む医薬組成物。
【請求項３５】
ヒト対象における孤発性筋萎縮性側索硬化症（ＡＬＳ）を処置または予防するための医薬組成物であって、以下の式のアンチセンス化合物またはその薬理学的に許容される塩：
ｍＣｅｓ  Ａｅｏ  Ｇｅｓ  Ｇｅｏ  Ａｅｓ  Ｔｄｓ  Ａｄｓ  ｍＣｄｓ  Ａｄｓ  Ｔｄｓ  Ｔｄｓ  Ｔｄｓ  ｍＣｄｓ  Ｔｄｓ  Ａｄｓ  ｍＣｅｏ  Ａｅｓ  Ｇｅｏ  ｍＣｅｓ  Ｔｅ  （配列番号７２５の核酸塩基配列）
（式中、
Ａ＝アデニン、
ｍＣ＝５−メチルシトシン、
Ｇ＝グアニン、
Ｔ＝チミン、
ｅ＝２’−Ｏ−メトキシエチルリボース修飾糖、
ｄ＝２’−デオキシリボース糖
ｓ＝ホスホロチオエートヌクレオシド間結合、及び
ｏ＝ホスホジエステルヌクレオシド間結合）
を含む医薬組成物。