【手続補正書】
【提出日】平成16年1月21日(2004.1.21)
【手続補正１】
【補正対象書類名】特許請求の範囲
【補正対象項目名】全文
【補正方法】変更
【補正の内容】
【特許請求の範囲】
【請求項１】
式１：
【化１】
2005505504.tif 000001
［式中，各Ｒ1，Ｒ3，Ｒ4，Ｒ5，Ｒ6，Ｒ7およびＲ8は，独立して，水素，アルキル，置換アルキル，アリール，置換アリール，または保護基であり，各"ｎ"は，独立して，０−約２００の整数であり，Ｒ12は，直鎖または分枝鎖のアルキル，置換アルキル，アリール，または置換アリールであり，およびＲ2は，ｓｉＲＮＡ分子またはその一部を含む］
を有する化合物。
【請求項２】
式２：
【化２】
2005505504.tif 000002
［式中，各Ｒ3，Ｒ4，Ｒ5，Ｒ6およびＲ7は，独立して，水素，アルキル，置換アルキル，アリール，置換アリール，または保護基であり，各"ｎ"は，独立して，０−約２００の整数であり，Ｒ12は，直鎖または分枝鎖のアルキル，置換アルキル，アリール，または置換アリールであり，およびＲ2は，ｓｉＲＮＡ分子またはその一部を含む］
を有する化合物。
【請求項３】
式３：
【化３】
2005505504.tif 000003
［式中，各Ｒ1，Ｒ3，Ｒ4，Ｒ5，Ｒ6およびＲ7は，独立して，水素，アルキル，置換アルキル，アリール，置換アリール，または保護基であり，各"ｎ"は，独立して，０−約２００の整数であり，Ｒ12は，直鎖または分枝鎖のアルキル，置換アルキル，アリール，または置換アリールであり，およびＲ2は，ｓｉＲＮＡ分子またはその一部を含む］
を有する化合物。
【請求項４】
式４：
【化４】
2005505504.tif 000004
［式中，各Ｒ3，Ｒ4，Ｒ5，Ｒ6およびＲ7は，独立して，水素，アルキル，置換アルキル，アリール，置換アリール，または保護基であり，各"ｎ"は，独立して，０−約２００の整数であり，Ｒ2は，ｓｉＲＮＡ分子またはその一部を含み，およびＲ13はアミノ酸側鎖である］
を有する化合物。
【請求項５】
式５：
【化５】
2005505504.tif 000005
［式中，各Ｒ1およびＲ4は，独立して，保護基または水素であり，各Ｒ3，Ｒ5，Ｒ6，Ｒ7およびＲ8は，独立して，水素，アルキルまたは窒素保護基であり，各"ｎ"は，独立して，０−約２００の整数であり，Ｒ12は，直鎖または分枝鎖のアルキル，置換アルキル，アリール，または置換アリールであり，および各Ｒ9およびＲ10は，独立して，窒素含有基，シアノアルコキシ，アルコキシ，アリールオキシ，またはアルキル基である］
を有する化合物。
【請求項６】
式６：
【化６】
2005505504.tif 000006
［式中，各Ｒ4，Ｒ5，Ｒ6およびＲ7は，独立して，水素，アルキル，置換アルキル，アリール，置換アリール，または保護基であり，Ｒ2は，ｓｉＲＮＡ分子またはその一部を含み，各"ｎ"は，独立して，０−約２００の整数であり，およびＬは分解性リンカーである］
を有する化合物。
【請求項７】
式７：
【化７】
2005505504.tif 000007
［式中，各Ｒ1，Ｒ3，Ｒ4，Ｒ5，Ｒ6およびＲ7は，独立して，水素，アルキル，置換アルキル，アリール，置換アリール，または保護基であり，各"ｎ"は，独立して，０−約２００の整数であり，Ｒ12は，直鎖または分枝鎖のアルキル，置換アルキル，アリール，または置換アリールであり，およびＲ2は，ｓｉＲＮＡ分子またはその一部を含む］
を有する化合物。
【請求項８】
式８：
【化８】
2005505504.tif 000008
［式中，各Ｒ1およびＲ4は，独立して，保護基または水素であり，各Ｒ3，Ｒ5，Ｒ6およびＲ7は，独立して，水素，アルキルまたは窒素保護基であり，各"ｎ"は，独立して，０−約２００の整数であり，Ｒ12は，直鎖または分枝鎖のアルキル，置換アルキル，アリール，または置換アリールであり，および各Ｒ9およびＲ10は，独立して，窒素含有基，シアノアルコキシ，アルコキシ，アリールオキシ，またはアルキル基である］
を有する化合物。
【請求項９】
Ｒ1が酸不安定性保護基である，請求項１，５または８のいずれかに記載の化合物。
【請求項１０】
請求項１記載の化合物を薬学的に許容しうる担体中に含む医薬組成物。
【請求項１１】
請求項２記載の化合物を薬学的に許容しうる担体中に含む医薬組成物。
【請求項１２】
請求項３記載の化合物を薬学的に許容しうる担体中に含む医薬組成物。
【請求項１３】
請求項４記載の化合物を薬学的に許容しうる担体中に含む医薬組成物。
【請求項１４】
請求項６記載の化合物を薬学的に許容しうる担体中に含む医薬組成物。
【請求項１５】
請求項７記載の化合物を薬学的に許容しうる担体中に含む医薬組成物。
【請求項１６】
患者において癌を治療する方法であって，前記患者の細胞を前記治療に適した条件下で請求項１０−１５のいずれかに記載の医薬組成物と接触させることを含む方法。
【請求項１７】
前記治療に適した条件下で１またはそれ以上の他の薬剤療法を使用することをさらに含む，請求項１６記載の方法。
【請求項１８】
前記癌が，乳癌，肺癌，結腸直腸癌，脳癌，食道癌，胃癌，膀胱癌，膵臓癌，子宮頚癌，頭頚部癌，卵巣癌，黒色腫，リンパ腫，神経膠腫，または多剤耐性癌である，請求項１６記載の方法。
【請求項１９】
ウイルスに感染した患者を治療する方法であって，前記患者の細胞を前記治療に適した条件下で請求項１０−１５のいずれかに記載の医薬組成物と接触させることを含む方法。
【請求項２０】
前記治療に適した条件下で１またはそれ以上の他の薬剤療法を使用することをさらに含む，請求項１９記載の方法。
【請求項２１】
前記ウイルスが，ＨＩＶ，ＨＢＶ，ＨＣＶ，ＣＭＶ，ＲＳＶ，ＨＳＶ，ポリオウイルス，インフルエンザ，ライノウイルス，西ナイル熱ウイルス，エボラウイルス，口蹄疫ウイルス，およびパピローマウイルスである，請求項１９記載の方法。
【請求項２２】
式３９：
【化９】
2005505504.tif 000009
［式中，"ｎ"は，約０−約２０の整数であり，Ｘは，ｓｉＲＮＡ分子またはその一部を含み，およびＰはリン含有基である］
を有する化合物。
【請求項２３】
請求項２２記載の化合物を薬学的に許容しうる担体中に含む医薬組成物。
【請求項２４】
癌患者を治療する方法であって，前記患者の細胞を前記治療に適した条件下で請求項２３に記載の医薬組成物と接触させることを含む方法。
【請求項２５】
式４３：
【化１０】
2005505504.tif 000010
［式中，ＸはｓｉＲＮＡ分子またはその一部を含み；Ｗは分解性核酸リンカーを含み；Ｙはリンカー分子またはアミノ酸を含み，これは存在しても存在しなくてもよく；Ｚは，Ｈ，ＯＨ，Ｏ−アルキル，ＳＨ，Ｓ−アルキル，アルキル，置換アルキル，アリール，置換アリール，アミノ，置換アミノ，ヌクレオチド，ヌクレオシド，核酸，オリゴヌクレオチド，アミノ酸，ペプチド，蛋白質，脂質，リン脂質，または標識を含み；ｎは約１−約１００の整数であり；およびＮ’は約１−約２０の整数である］
を有する化合物。
【請求項２６】
式４４：
【化１１】
2005505504.tif 000011
［式中，ＸはｓｉＲＮＡ分子またはその一部を含み；Ｗはリンカー分子または化学結合を含み，これは存在しても存在しなくてもよく；ｎは約１−約５０の整数であり，およびＰＥＧは式４５：
【化１２】
2005505504.tif 000012
［式中，Ｚは，Ｈ，ＯＨ，Ｏ−アルキル，ＳＨ，Ｓ−アルキル，アルキル，置換アルキル，アリール，置換アリール，アミノ，置換アミノ，ヌクレオチド，ヌクレオシド，核酸，オリゴヌクレオチド，アミノ酸，ペプチド，蛋白質，脂質，リン脂質，または標識を含み；およびｎは約１−約１００の整数である］
を有する化合物を表す］
を有する化合物。
【請求項２７】
式４６：
【化１３】
2005505504.tif 000013
［式中，ＸはｓｉＲＮＡ分子またはその一部を含み；各Ｗは，独立して，リンカー分子または化学結合を含み，これは存在しても存在しなくてもよく，Ｙはリンカー分子または化学結合を含み，これは存在しても存在しなくてもよく；およびＰＥＧは式４５：
【化１４】
2005505504.tif 000014
［式中，Ｚは，Ｈ，ＯＨ，Ｏ−アルキル，ＳＨ，Ｓ−アルキル，アルキル，置換アルキル，アリール，置換アリール，アミノ，置換アミノ，ヌクレオチド，ヌクレオシド，核酸，オリゴヌクレオチド，アミノ酸，ペプチド，蛋白質，脂質，リン脂質，または標識を含み；およびｎは約１−約１００の整数である］
を有する化合物を表す］
を有する化合物。
【請求項２８】
式４７：
【化１５】
2005505504.tif 000015
［式中，Ｘは，ｓｉＲＮＡ分子またはその一部を含み；各Ｗは，独立して，同一であっても異なっていてもよいリンカー分子または化学結合を含み，これは存在しても存在しなくてもよく，Ｙはリンカー分子を含み，これは存在しても存在しなくてもよく；各Ｑは，独立して，疎水性基またはリン脂質を含み；各Ｒ1，Ｒ2，Ｒ3，およびＲ4は，独立して，Ｏ，ＯＨ，Ｈ，アルキル，アルキルハロ，Ｏ−アルキル，Ｏ−アルキルシアノ，Ｓ，Ｓ−アルキル，Ｓ−アルキルシアノ，Ｎまたは置換Ｎを含み，およびｎは約１−約１０の整数である］
を有する化合物。
【請求項２９】
式４８：
【化１６】
2005505504.tif 000016
［式中，Ｘは，ｓｉＲＮＡ分子またはその一部を含み；各Ｗは，独立して，リンカー分子または化学結合を含み，これは存在しても存在しなくてもよく，Ｙはリンカー分子を含み，これは存在しても存在しなくてもよく；各Ｒ1，Ｒ2，Ｒ3，およびＲ4は，独立して，Ｏ，ＯＨ，Ｈ，アルキル，アルキルハロ，Ｏ−アルキル，Ｏ−アルキルシアノ，Ｓ，Ｓ−アルキル，Ｓ−アルキルシアノ，Ｎまたは置換Ｎを含み，およびＢは親油性基を表す］
を有する化合物。
【請求項３０】
式４９：
【化１７】
2005505504.tif 000017
［式中，Ｘは，ｓｉＲＮＡ分子またはその一部を含み；Ｗは，リンカー分子または化学結合を含み，これは存在しても存在しなくてもよく，Ｙはリンカー分子を含み，これは存在しても存在しなくてもよく；各Ｒ1，Ｒ2，Ｒ3，およびＲ4は，独立して，Ｏ，ＯＨ，Ｈ，アルキル，アルキルハロ，Ｏ−アルキル，Ｏ−アルキルシアノ，Ｓ，Ｓ−アルキル，Ｓ−アルキルシアノ，Ｎまたは置換Ｎを含み，およびＢは親油性基を表す］
を有する化合物。
【請求項３１】
式５０：
【化１８】
2005505504.tif 000018
［式中，Ｘは，ｓｉＲＮＡ分子またはその一部を含み；Ｗは，リンカー分子または化学結合を含み，これは存在しても存在しなくてもよく，Ｙはリンカー分子または化学結合を含み，これは存在しても存在しなくてもよく；および各Ｑは，独立して，疎水性基またはリン脂質を含む］
を有する化合物。
【請求項３２】
式５１：
【化１９】
2005505504.tif 000019
［式中，Ｘは，ｓｉＲＮＡ分子またはその一部を含み；Ｗは，リンカー分子または化学結合を含み，これは存在しても存在しなくてもよく；Ｙは，リンカー分子またはアミノ酸を含み，これは存在しても存在しなくてもよく；Ｚは，Ｈ，ＯＨ，Ｏ−アルキル，ＳＨ，Ｓ−アルキル，アルキル，置換アルキル，アリール，置換アリール，アミノ，置換アミノ，ヌクレオチド，ヌクレオシド，核酸，オリゴヌクレオチド，アミノ酸，ペプチド，蛋白質，脂質，リン脂質，または標識を含み；ＳＧは糖を含み，およびｎは約１−約２０の整数である］
を有する化合物。
【請求項３３】
式５２：
【化２０】
2005505504.tif 000020
［式中，Ｘは，ｓｉＲＮＡ分子またはその一部を含み；Ｙはリンカー分子または化学結合を含み，これは存在しても存在しなくてもよく；各Ｒ1，Ｒ2，Ｒ3，Ｒ4，およびＲ5は，独立して，Ｏ，ＯＨ，Ｈ，アルキル，アルキルハロ，Ｏ−アルキル，Ｏ−アルキルシアノ，Ｓ，Ｓ−アルキル，Ｓ−アルキルシアノ，Ｎまたは置換Ｎを含み；Ｚは，Ｈ，ＯＨ，Ｏ−アルキル，ＳＨ，Ｓ−アルキル，アルキル，置換アルキル，アリール，置換アリール，アミノ，置換アミノ，ヌクレオチド，ヌクレオシド，核酸，オリゴヌクレオチド，アミノ酸，ペプチド，蛋白質，脂質，リン脂質，または標識を含み；ＳＧは糖を含み，ｎは約１−約２０の整数であり；およびＮ’は約１−約２０の整数である］
を有する化合物。
【請求項３４】
式５３：
【化２１】
2005505504.tif 000021
［式中，Ｂは，Ｈ，ヌクレオシド塩基，または非ヌクレオシド性塩基を含み，保護基を有していても有していなくてもよく；各Ｒ1は，独立して，Ｏ，Ｎ，Ｓ，アルキル，または置換Ｎを含み；各Ｒ2は，独立して，Ｏ，ＯＨ，Ｈ，アルキル，アルキルハロ，Ｏ−アルキル，Ｏ−アルキルハロ，Ｓ，Ｎ，置換Ｎ，またはリン含有基を含み；各Ｒ3は，独立して，ＮまたはＯ−Ｎを含み；各Ｒ4は，独立して，Ｏ，ＣＨ2，Ｓ，スルホン，またはスルホキシを含み；Ｘは，Ｈ，除去可能な保護基，アミノ，置換アミノ，ヌクレオチド，ヌクレオシド，核酸，オリゴヌクレオチド，ｓｉＲＮＡ，アミノ酸，ペプチド，蛋白質，脂質，リン脂質，または標識を含み；Ｗは，リンカー分子または化学結合を含み，これは存在しても存在しなくてもよく；ＳＧは糖を含み，各ｎは，独立して，約１−約５０の整数であり；およびＮ’は約１−約１０の整数である］
を有する化合物。
【請求項３５】
式５４：
【化２２】
2005505504.tif 000022
［式中，Ｂは，Ｈ，ヌクレオシド塩基，または非ヌクレオシド性塩基を含み，これは保護基を有していても有していなくてもよく；各Ｒ1は，独立して，Ｏ，ＯＨ，Ｈ，アルキル，アルキルハロ，Ｏ−アルキル，Ｏ−アルキルハロ，Ｓ，Ｎ，置換Ｎ，またはリン含有基を含み；Ｘは，Ｈ，除去可能な保護基，アミノ，置換アミノ，ヌクレオチド，ヌクレオシド，核酸，オリゴヌクレオチド，ｓｉＲＮＡ，アミノ酸，ペプチド，蛋白質，脂質，リン脂質，または標識を含み；Ｗは，リンカー分子または化学結合を含み，これは存在しても存在しなくてもよく；およびＳＧは糖を含む］
を有する化合物。
【請求項３６】
式５５：
【化２３】
2005505504.tif 000023
［式中，各Ｒ1は，独立して，Ｏ，Ｎ，Ｓ，アルキル，または置換Ｎを含み；各Ｒ2は，独立して，Ｏ，ＯＨ，Ｈ，アルキル，アルキルハロ，Ｏ−アルキル，Ｏ−アルキルハロ，Ｓ，Ｎ，置換Ｎ，またはリン含有基を含み；各Ｒ3は，独立して，Ｈ，ＯＨ，アルキル，置換アルキル，またはハロを含み；Ｘは，Ｈ，除去可能な保護基，アミノ，置換アミノ，ヌクレオチド，ヌクレオシド，核酸，オリゴヌクレオチド，ｓｉＲＮＡ，アミノ酸，ペプチド，蛋白質，脂質，リン脂質，生物学的に活性な分子または標識を含み；Ｗは，リンカー分子または化学結合を含み，これは存在しても存在しなくてもよく；ＳＧは糖を含み，各ｎは，独立して，約１−約５０の整数であり；およびＮ’は，約１−約１００の整数である］
を有する化合物。
【請求項３７】
式５６：
【化２４】
2005505504.tif 000024
［式中，Ｒ1は，Ｈ，アルキル，アルキルハロ，Ｎ，置換Ｎ，またはリン含有基を含み；Ｒ2は，Ｈ，Ｏ，ＯＨ，アルキル，アルキルハロ，ハロ，Ｓ，Ｎ，置換Ｎ，またはリン含有基を含み；Ｘは，Ｈ，除去可能な保護基，アミノ，置換アミノ，ヌクレオチド，ヌクレオシド，核酸，オリゴヌクレオチド，ｓｉＲＮＡ，アミノ酸，ペプチド，蛋白質，脂質，リン脂質，生物学的に活性な分子または標識を含み；Ｗは，リンカー分子または化学結合を含み，これは存在しても存在しなくてもよく；ＳＧは，糖を含み，および各ｎは，独立して，約０−約２０の整数である］
を有する化合物。
【請求項３８】
式５７：
【化２５】
2005505504.tif 000025
［式中，Ｒ1は以下のいずれかの基を含むことができ：
【化２６】
2005505504.tif 000026
および，Ｒ2は以下のいずれかの基を含むことができ：
【化２７】
2005505504.tif 000027
および，Ｔｒは，除去可能な保護基，例えば，トリチル，モノメトキシトリチル，またはジメトキシトリチルであり；ＳＧは糖を含み，およびｎは約１−約２０の整数である］
を有する化合物。
【請求項３９】
式５８：
【化２８】
2005505504.tif 000028
［式中，Ｘは，ｓｉＲＮＡ分子またはその一部を含み；Ｗは，リンカー分子または化学結合を含み，これは存在しても存在しなくてもよく；Ｙは，リンカー分子またはアミノ酸を含み，これは存在しても存在しなくてもよく；Ｖは，蛋白質またはペプチドを含み；各ｎは，独立して，約１−約５０の整数であり；およびＮ’は約１−約１００の整数である］
を有する化合物。
【請求項４０】
式５９：
【化２９】
2005505504.tif 000029
［式中，各Ｒ1は，独立して，Ｏ，Ｓ，Ｎ，置換Ｎ，またはリン含有基を含み；各Ｒ2は，独立して，Ｏ，Ｓ，またはＮを含み；Ｘは，Ｈ，アミノ，置換アミノ，ヌクレオチド，ヌクレオシド，核酸，オリゴヌクレオチド，またはｓｉＲＮＡまたは他の生物学的に活性な分子を含み；ｎは約１−約５０の整数であり，Ｑは，Ｈまたは除去可能な保護基を含み，これは任意に存在していなくてもよく，各Ｗは，独立して，リンカー分子または化学結合を含み，これは存在しても存在しなくてもよく，およびＶは，蛋白質またはペプチドまたは式４５：
【化３０】
2005505504.tif 000030
［式中，Ｚは，Ｈ，ＯＨ，Ｏ−アルキル，ＳＨ，Ｓ−アルキル，アルキル，置換アルキル，アリール，置換アリール，アミノ，置換アミノ，ヌクレオチド，ヌクレオシド，核酸，オリゴヌクレオチド，アミノ酸，ペプチド，蛋白質，脂質，リン脂質，または標識を含み；およびｎは約１−約１００の整数である］
を有する化合物を含む］
を有する化合物。
【請求項４１】
式６０：
【化３１】
2005505504.tif 000031
［式中，Ｒ1は以下のいずれかの基：
【化３２】
2005505504.tif 000032
を含むことができ，およびＲ2は以下のいずれかの基：
【化３３】
2005505504.tif 000033
を含むことができ，およびＴｒは，除去可能な保護基，例えば，トリチル，モノメトキシトリチル，またはジメトキシトリチルであり；ｎは，約１−約５０の整数であり；およびＲ8は窒素保護基である］
を有する化合物。
【請求項４２】
式６１：
【化３４】
2005505504.tif 000034
［式中，Ｘは，ｓｉＲＮＡ分子またはその一部を含み；各Ｗは，独立して，同じであっても異なっていてもよいリンカー分子または化学結合を含み，これは存在しても存在しなくてもよく，Ｙはリンカー分子を含み，これは存在しても存在しなくてもよく；各Ｓは，独立して，蛋白質またはペプチドを含み；各Ｒ1，Ｒ2，Ｒ3，およびＲ4は，独立して，Ｏ，ＯＨ，Ｈ，アルキル，アルキルハロ，Ｏ−アルキル，Ｏ−アルキルシアノ，Ｓ，Ｓ−アルキル，Ｓ−アルキルシアノ，Ｎまたは置換Ｎを含み，およびｎは約１−約１０の整数である］
を有する化合物。
【請求項４３】
式６２：
【化３５】
2005505504.tif 000035
［式中，Ｘは，ｓｉＲＮＡ分子またはその一部を含み；各Ｖは，独立して，蛋白質またはペプチドを含み；Ｗは，リンカー分子または化学結合を含み，これは存在しても存在しなくてもよく；各Ｒ1，Ｒ2，およびＲ3は，独立して，Ｏ，ＯＨ，Ｈ，アルキル，アルキルハロ，Ｏ−アルキル，Ｏ−アルキルシアノ，Ｓ，Ｓ−アルキル，Ｓ−アルキルシアノ，Ｎまたは置換Ｎを含み，および各ｎは，独立して，約１−約１０の整数である］
を有する化合物。
【請求項４４】
式６３：
【化３６】
2005505504.tif 000036
［式中，Ｘは，ｓｉＲＮＡ分子またはその一部を含み；Ｖは，蛋白質またはペプチドを含み；Ｗは，リンカー分子または化学結合を含み，これは存在しても存在しなくてもよく；各Ｒ1，Ｒ2，Ｒ3は，独立して，Ｏ，ＯＨ，Ｈ，アルキル，アルキルハロ，Ｏ−アルキル，Ｏ−アルキルシアノ，Ｓ，Ｓ−アルキル，Ｓ−アルキルシアノ，Ｎまたは置換Ｎを含み，Ｒ4は，エステル，アミド，または保護基を含み，および各ｎは，独立して，約１−約１０の整数である］
を有する化合物。
【請求項４５】
式６４：
【化３７】
2005505504.tif 000037
［式中，Ｘは，ｓｉＲＮＡ分子またはその一部を含み；各Ｗは，独立して，リンカー分子または化学結合を含み，これは存在しても存在しなくてもよく，Ｙはリンカー分子を含み，これは存在しても存在しなくてもよく；各Ｒ1，Ｒ2，Ｒ3，およびＲ4は，独立して，Ｏ，ＯＨ，Ｈ，アルキル，アルキルハロ，Ｏ−アルキル，Ｏ−アルキルシアノ，Ｓ，Ｓ−アルキル，Ｓ−アルキルシアノ，Ｎまたは置換Ｎを含み，Ａは窒素含有基を含み，およびＢは親油性基を含む］
を有する化合物。
【請求項４６】
式６５：
【化３８】
2005505504.tif 000038
［式中，Ｘは，ｓｉＲＮＡ分子またはその一部を含み；各Ｗは，独立して，リンカー分子または化学結合を含み，これは存在しても存在しなくてもよく，Ｙはリンカー分子を含み，これは存在しても存在しなくてもよく；各Ｒ1，Ｒ2，Ｒ3，およびＲ4は，独立して，Ｏ，ＯＨ，Ｈ，アルキル，アルキルハロ，Ｏ−アルキル，Ｏ−アルキルシアノ，Ｓ，Ｓ−アルキル，Ｓ−アルキルシアノ，Ｎまたは置換Ｎを含み，Ｒ5は，式４７−５０のいずれかの脂質またはリン脂質成分を含み，およびＲ6は窒素含有基を含む］
を有する化合物。
【請求項４７】
式９２：
【化３９】
2005505504.tif 000039
［式中，Ｂは，Ｈ，ヌクレオシド塩基，または非ヌクレオシド性塩基を含み，保護基を有していても有していなくてもよく；各Ｒ1は，独立して，Ｏ，ＯＨ，Ｈ，アルキル，アルキルハロ，Ｏ−アルキル，Ｏ−アルキルハロ，Ｓ，Ｎ，置換Ｎ，またはリン含有基を含み；Ｘは，Ｈ，除去可能な保護基，アミノ，置換アミノ，ヌクレオチド，ヌクレオシド，核酸，オリゴヌクレオチド，ｓｉＲＮＡ，アミノ酸，ペプチド，蛋白質，脂質，リン脂質，生物学的に活性な分子または標識を含み；Ｗは，リンカー分子または化学結合を含み，これは存在しても存在しなくてもよく；Ｒ2は，Ｏ，ＮＨ，Ｓ，ＣＯ，ＣＯＯ，ＯＮ＝Ｃ，またはアルキルを含み；Ｒ3は，アルキル，アルコキシ，またはアミノアシル側鎖を含み；およびＳＧは糖を含む］
を有する化合物。
【請求項４８】
式６６：
【化４０】
2005505504.tif 000040
［式中，Ｒ1は，Ｈ，アルキル，アルキルハロ，Ｎ，置換Ｎ，またはリン含有基を含み；Ｒ2は，Ｈ，Ｏ，ＯＨ，アルキル，アルキルハロ，ハロ，Ｓ，Ｎ，置換Ｎ，またはリン含有基を含み；Ｘは，Ｈ，除去可能な保護基，アミノ，置換アミノ，ヌクレオチド，ヌクレオシド，核酸，オリゴヌクレオチド，ｓｉＲＮＡ，アミノ酸，ペプチド，蛋白質，脂質，リン脂質，生物学的に活性な分子または標識を含み；Ｗは，リンカー分子または化学結合を含み，これは存在しても存在しなくてもよく；Ｒ3は，Ｏ，ＮＨ，Ｓ，ＣＯ，ＣＯＯ，ＯＮ＝Ｃ，またはアルキルを含み；Ｒ4は，アルキル，アルコキシ，またはアミノアシル側鎖を含み；およびＳＧは，糖，例えば，ガラクトース，ガラクトースアミン，Ｎ−アセチル−ガラクトースアミン，グルコース，マンノース，フルクトース，またはフコースおよびそれぞれのＤまたはＬ，アルファまたはベータ異性体を含み，および各ｎは，独立して，約０−約２０の整数である］
を有する化合物。
【請求項４９】
式８７：
【化４１】
2005505504.tif 000041
［式中，Ｘは，蛋白質，ペプチド，抗体，脂質，リン脂質，多糖類，標識，生物学的に活性な分子，例えば，ビタミン，例えば，葉酸，ビタミンＡ，Ｅ，Ｂ６，Ｂ１２，補酵素，抗生物質，抗ウイルス剤，核酸，ヌクレオチド，ヌクレオシド，またはオリゴヌクレオチド，例えば，酵素的核酸，アロザイム，アンチセンス核酸，ｓｉＲＮＡ，２，５−Ａキメラ，デコイ，アプタマーまたはトリプレックス形成オリゴヌクレオチド，またはポリマー，例えば，ポリエチレングリコールを含み；Ｗは，リンカー分子または化学結合を含み，これは存在しても存在しなくてもよく；およびＹは，生物学的に活性な分子，例えば，酵素的核酸，アロザイム，アンチセンス核酸，ｓｉＲＮＡ，２，５−Ａキメラ，デコイ，アプタマーまたはトリプレックス形成オリゴヌクレオチド，ペプチド，蛋白質，または抗体を含み；Ｒ1は，Ｈ，アルキル，または置換アルキルを含む］
を有する化合物。
【請求項５０】
式８８：
【化４２】
2005505504.tif 000042
［式中，Ｘは，蛋白質，ペプチド，抗体，脂質，リン脂質，多糖類，標識，生物学的に活性な分子を含み；Ｗは，リンカー分子または化学結合を含み，これは存在しても存在しなくてもよく，およびＹは，ｓｉＲＮＡ分子またはその一部を含む］
を有する化合物。
【請求項５１】
式９４：
【化４３】
2005505504.tif 000043
［式中，Ｘは，蛋白質，ペプチド，抗体，脂質，リン脂質，多糖類，標識，生物学的に活性な分子，例えば，ビタミン，例えば，葉酸，ビタミンＡ，Ｅ，Ｂ６，Ｂ１２，補酵素，抗生物質，抗ウイルス剤，核酸，ヌクレオチド，ヌクレオシド，またはオリゴヌクレオチド，例えば，酵素的核酸，アロザイム，アンチセンス核酸，ｓｉＲＮＡ，２，５−Ａキメラ，デコイ，アプタマーまたはトリプレックス形成オリゴヌクレオチド，またはポリマー，例えば，ポリエチレングリコールを含み；各Ｙは，独立して，リンカーまたは化学結合を含み，これは存在しても存在しなくてもよく；Ｗは，生物分解性核酸リンカー分子を含み，およびＺは，生物学的に活性な分子，例えば，酵素的核酸，アロザイム，アンチセンス核酸，ｓｉＲＮＡ，２，５−Ａキメラ，デコイ，アプタマーまたはトリプレックス形成オリゴヌクレオチド，ペプチド，蛋白質，または抗体を含む］
を有する化合物。
【請求項５２】
請求項２５−５１のいずれかに記載の化合物を薬学的に許容しうる担体中に含む医薬組成物。
【請求項５３】
患者において癌を治療する方法であって，前記患者の細胞を前記治療に適した条件下で請求項５２記載の医薬組成物と接触させることを含む方法。
【請求項５４】
前記治療に適した条件下で１またはそれ以上の他の薬剤療法を使用することをさらに含む，請求項５３記載の方法。
【請求項５５】
前記癌が，乳癌，肺癌，結腸直腸癌，脳癌，食道癌，胃癌，膀胱癌，膵臓癌，子宮頚癌，頭頚部癌，卵巣癌，黒色腫，リンパ腫，神経膠腫，または多剤耐性癌である，請求項５３記載の方法。
【請求項５６】
ウイルスに感染した患者を治療する方法であって，前記患者の細胞を前記治療に適した条件下で請求項５２記載の医薬組成物と接触させることを含む方法。
【請求項５７】
前記治療に適した条件下で１またはそれ以上の他の薬剤療法を使用することをさらに含む，請求項５６記載の方法。
【請求項５８】
前記ウイルスが，ＨＩＶ，ＨＢＶ，ＨＣＶ，ＣＭＶ，ＲＳＶ，ＨＳＶ，ポリオウイルス，インフルエンザ，ライノウイルス，西ナイル熱ウイルス，エボラウイルス，口蹄疫ウイルス，およびパピローマウイルスである，請求項５６記載の方法。