【手続補正書】
【提出日】平成17年5月10日(2005.5.10)
【手続補正１】
【補正対象書類名】特許請求の範囲
【補正対象項目名】全文
【補正方法】変更
【補正の内容】
【特許請求の範囲】
【請求項１】
式（Ｉ）：
【化１】
2005511484.tif 000001
［式中、
ｌは、０又は１であり、
ｎは、１、２、３、４、５、又は６であり、
ｍは、２、３、又は４であり、各々のｍ値は、各々の基−［ＮＨ−ＣＳ−ＮＨ−（ＣＨ）ｍ］−について独立して選択され、
Ｒ’は、式（ＩＩ）：
【化２】
2005511484.tif 000002
［式中、ｑは、１、２、３、４、５、又は６であり、及びｐは、２、３、又は４であり、各々のｐ値は、各々の基−［（ＣＨ２）ｐ−ＮＨ−ＣＳ−ＮＨ］−について独立して選択される］
の基であり、
Ｒは、水素原子又は式（ＩＩ）の基のいずれかであり、式中、ｎが１であり、及びｌが０であるとき、少なくとも１個のＲ基は式（ＩＩ）であり、
Ｘは、式（Ｉ）及び（ＩＩ）において、１個から８個の炭素原子を含む飽和又は不飽和直鎖又は環状脂肪族基、メルカプトメチル（−ＣＨ２ＳＨ）基、親水鎖−（ＣＨ２）ｘ−（ＣＨＯＨ）ｕ−Ｈ［式中、ｘは１〜１０から選択される整数であり、ｕは１、２、３、４、５又は６である］、又は親水鎖−（ＯＣＨ２ＣＨ２Ｏ）ｖ−Ｈ［式中、ｖは、１、２又は３である］であり、１個以下の置換基Ｘは、式（Ｉ）及び（ＩＩ）の両方において、親水鎖であり、
Ｙはスペーサーであり、
及びＬは、−Ｎ（Ｒ１）Ｒ２［式中、Ｒ１とＲ２は、互いに独立して、水素原子、脂肪族鎖、又は式−（ＣＨ２）ｔ−ＯＺ［式中、ｔは、１１、１２、１３、１４、又は１５であり、及びＺは、糖、ポリオール又はポリエチレングリコールである］の基であって、Ｒ１及びＲ２の少なくとも１個は水素原子ではなく、
若しくはＬは、−ＯＲ３基［式中、Ｒ３はステロイド誘導体である］である］
の化合物、又はその異性体、又はそれらの混合物。
【請求項２】
式（ＩＩＩ）：
【化３】
2005511484.tif 000003
［式中、Ｘ、ｍ、ｎ及びＹは、ｎは１ではなく、及びＲ１とＲ２は、互いに独立して、水素原子又は脂肪族鎖であり、Ｒ１とＲ２の少なくとも１個は水素原子ではないことを条件として、請求項１で定義したとおりである］
を含む、請求項１に記載の化合物、又はその異性体、又はそれらの混合物。
【請求項３】
式（ＩＶ）：
【化４】
2005511484.tif 000004
［式中、ｍ、ｎ及びＹは、ｎは１ではなく、及びＲ１とＲ２は、互いに独立して、水素原子又は脂肪族鎖であり、Ｒ１とＲ２の少なくとも１個は水素原子ではないことを条件として、請求項１で定義したとおりである］
を含む、請求項１又は２に記載の化合物、又はその異性体、又はそれらの混合物。
【請求項４】
前記スペーサーが、１個から６個の炭素原子を有するアルキル、ケトン、エステル、エーテル、アミド、アミジン、カルバメート又はチオカルバメート官能基、グリセロール、尿素、チオ尿素、又は芳香環から選択される少なくとも１個の化学官能基を含む、請求項１〜３のいずれか一項に記載の化合物。
【請求項５】
前記スペーサーが、式（Ｖ）又は式（ＶＩ）：
−ＮＨ−Ｃ（Ｏ）−ＣＨ２−ＣＨ２−  （Ｖ）
又は−（ＣＨ２）ｉ−Ｗ−（ＣＨ２）ｊ−  （ＶＩ）
［式中、ｉ及びｊは、１から６までの整数であり、及びＷは、ケトン、エステル、エーテル、アミド、アミジン、カルバメート又はチオカルバメート官能基、グリセロール、尿素、チオ尿素、又は選択的に芳香環である］
の基である、請求項４に記載の化合物。
【請求項６】
脂肪族鎖が、１０個から２２個の炭素原子及び任意に少なくとも１つの不飽和を含むアルキル基から選択される、請求項１〜３のいずれか一項に記載の化合物。
【請求項７】
脂肪族鎖が、脂肪族基（ＣＨ２）１１ＣＨ３、（ＣＨ２）１３ＣＨ３、（ＣＨ２）１５ＣＨ３及び（ＣＨ２）１７ＣＨ３から選択される、請求項６に記載の化合物。
【請求項８】
ステロイド誘導体が、コレスタン型の多環式化合物から選択される、前項いずれか一項に記載の化合物。
【請求項９】
前記ステロイド誘導体が、コレステロール、コレスタノール、３−α−５−シクロ−５−α−コレスタン−６−β−オール、コール酸、ギ酸コレステリル、ギ酸コレスタニル、３α，５−シクロ−５α−コレスタン−６β−イルギ酸塩、コレステリルアミン、６−（１，５−ジメチルヘキシル）−３α，５α−ジメチルヘキサデカヒドロシクロペンタ［ａ］シクロプロパ［２，３］−シクロペンタ［１，２−ｆ］ナフタレン−１０−イルアミン、又はコレスタニルアミンである、請求項８に記載の化合物。
【請求項１０】
糖が、少なくとも１個のサッカリドを含む分子から選択される、前項いずれか一項に記載の化合物。
【請求項１１】
ポリオールが、少なくとも２個のヒドロキシル官能基を含む、直鎖、分枝又は環状炭化水素分子である、前項いずれか一項に記載の化合物。
【請求項１２】
請求項１〜１１のいずれか一項に記載の化合物と核酸とを含む組成物。
【請求項１３】
前記核酸が、デオキシリボ核酸又はリボ核酸である、請求項１２に記載の組成物。
【請求項１４】
前記核酸が、少なくとも１つの調節配列の制御下の少なくとも１個の治療的重要性を持つ遺伝子を含む、請求項１２又は１３に記載の組成物。
【請求項１５】
前記核酸が、遺伝子、アンチセンス配列又はリボザイム機能を有するＲＮＡをコードするＤＮＡである、請求項１２〜１４のいずれか一項に記載の組成物。
【請求項１６】
少なくとも１個のアジュバントをさらに含有する、請求項１２〜１５のいずれか一項に記載の組成物。
【請求項１７】
前記アジュバントが、脂質、ペプチド、タンパク質、又はポリマーである、請求項１６に記載の組成物。
【請求項１８】
前記ポリマーがポリエチレングリコールである、請求項１７に記載の組成物。
【請求項１９】
前記ポリマーが、コレステロールに共有結合されたポリエチレングリコールである、請求項１７に記載の組成物。
【請求項２０】
前記アジュバントが中性脂質から選択される、請求項１７に記載の組成物。
【請求項２１】
前記中性脂質が、天然脂質又は合成脂質であり、前記脂質が、生理的条件下で両性イオン性であるか又はイオン電荷を持たない、請求項２０に記載の組成物。
【請求項２２】
前記中性脂質が、ジオレオイルホスファチジルエタノールアミン（ＤＯＰＥ）、オレオイルパルミトイルホスファチジルエタノールアミン（ＰＯＰＥ）、ジ−ステアロイルホスファチジルエタノールアミン、ジ−パルミトイルホスファチジルエタノールアミン、ジ−ミリストイルホスファチジルエタノールアミン、又は１、２又は３回Ｎ−メチル化されている、前記ホスファチジルエタノールアミンのいずれかの誘導体、ホスファチジルグリセロール、ジアシルグリセロール、グリコシルジアシルグリセロール、セレブロシド（特にガラクトセレブロシドなど）、スフィンゴ脂質（特にスフィンゴミエリンなど）、又はアシアロガングリオシド（特にアシアロＧＭ１又はアシアロＧＭ２など）である、請求項２１に記載の組成物。
【請求項２３】
少なくとも１つの細胞外標的エレメント又は少なくとも１つの細胞内標的エレメントをさらに含有する、請求項１２〜２２のいずれか一項に記載の組成物。
【請求項２４】
前記標的エレメントが、糖、ペプチド、タンパク質、オリゴヌクレオチド、脂質、神経伝達物質、ホルモン、ビタミン、又はそれらの誘導体である、請求項２３に記載の組成物。
【請求項２５】
前記標的エレメントが、少なくとも１０個の炭素原子を含む脂肪アルキル鎖又はポリエチレングリコールに共有結合されている、請求項２３に記載の組成物。
【請求項２６】
前記標的エレメントが、請求項１〜１１のいずれか一項に記載の化合物及び前記核酸に共有結合されている、請求項２３に記載の組成物。
【請求項２７】
注射用製剤のための医薬適合性の賦形剤をさらに含有する、請求項１２〜２６のいずれか一項に記載の組成物。
【請求項２８】
皮膚及び／又は粘膜への投与のための医薬適合性の賦形剤をさらに含有する、請求項１２〜２６のいずれか一項に記載の組成物。
【請求項２９】
核酸の導入のための請求項１〜１１のいずれか一項に記載の化合物の使用。
【請求項３０】
疾病の治療のための医薬を製造するための、請求項１〜１１のいずれか一項に記載の化合物の使用。
【請求項３１】
（１）核酸を請求項１〜１１で定義した化合物と接触させることによって複合体を形成すること；及び（２）細胞を前記複合体と接触させること、を含む、核酸を前記細胞に導入するための方法。
【請求項３２】
前記複合体を形成する前に、前記化合物及び／又は前記核酸を、請求項１６〜２６で定義した少なくとも１つのアジュバント及び／又は標的エレメントと混合することをさらに含む、請求項３１に記載の、核酸を細胞に導入するための方法。
【請求項３３】
前記細胞を前記複合体と接触させる前に、請求項１６〜２２で定義した少なくとも１つのアジュバントを該細胞に投与する、請求項３１に記載の、核酸を細胞に導入するための方法。
【請求項３４】
該細胞を、少なくとも１つの化学的処理又は少なくとも１つの物理的処理又はそれらの組合せに供することをさらに含む、請求項３１〜３３のいずれか一項に記載の、核酸を細胞に導入するための方法。
【請求項３５】
少なくとも１つの請求項１〜１１のいずれか一項に記載の化合物及び／又はその混合物を含む、トランスフェクションキット。