【手続補正書】
【提出日】令和2年12月28日(2020.12.28)
【手続補正１】
【補正対象書類名】特許請求の範囲
【補正対象項目名】全文
【補正方法】変更
【補正の内容】
【特許請求の範囲】
【請求項１】
式（Ｉ）：
【化１３４】
2020514284.tif 000001
の化合物またはその塩もしくは溶媒和物であって、
式中、
Ａ１の各々は、窒素およびＣＨからなる群から独立して選択され、
Ａ２およびＡ３の各々は、窒素、ＣＨおよびＣ（Ｒ６）からなる群から独立して選択され、
各Ａ１はＣＨであり、Ａ２およびＡ３の各々は、ＣＨおよびＣ（Ｒ６）から独立して選択されるが、但し、Ａ２およびＡ３の１つだけがＣ（Ｒ６）であることを条件とするか、または
Ａ２およびＡ３の正確に１つが、Ｃ（Ｒ６）であり、Ａ１、Ａ２およびＡ３のうちの１つ以上かつ２つ以下が窒素であり、
Ｒ１、Ｒ２およびＲ３はそれぞれ、水素、ハロゲン、−ＣＮ、−ＯＲｂおよび−Ｃ１〜４アルキルからなる群から独立して選択され、前記−Ｃ１〜４アルキル基は、１個、２個または３個の独立して選択されるハロゲン原子により必要に応じて置換されているが、但し、少なくとも１つのＲ１、Ｒ２およびＲ３は水素以外であることを条件とし、
Ｒ６は、−Ｂ−ＮＨ−Ｒ７であり、
Ｂは、−ＣＯ−または−ＳＯ２−であり、
各Ｒ４は、ハロゲン、−Ｃ１〜４アルキル、−Ｃ１〜４アルコキシ、−ＣＮおよびヒドロキシからなる群から独立して選択され、
ｎは、０、１または２から選択される値を有しており、
Ｒ５は、水素または−Ｃ１〜４アルキルであり、
Ｒ７は、−Ｃ１〜４アルキル、−Ｃ３〜１０シクロアルキル、−Ｃ１〜４アルキル−Ｃ３〜１０シクロアルキル、−Ｃ６〜１０アリール、−Ｃ１〜４アルキル−Ｃ６〜１０アリール、（５〜１０員）−Ｃ１〜９ヘテロアリール、−Ｃ１〜４アルキル−（５〜１０員）−Ｃ１〜９ヘテロアリール、（５〜１０員）−Ｃ１〜９ヘテロシクリルおよび−Ｃ１〜４アルキル−（５〜１０員）−Ｃ１〜９ヘテロシクリルからなる群から選択され、前記アルキル、シクロアルキル、アルキルシクロアルキル、アリール、アルキルアリール、ヘテロアリール、アルキルヘテロアリール、ヘテロシクリルおよびアルキルヘテロシクリル基は、ハロゲン、ヒドロキシ、−ＣＮ、−ＯＲｂ、−ＳＲｂ、−Ｎ（Ｒｂ）２、必要に応じて置換されている−Ｃ１〜４アルキルであって、１個、２個または３個のハロゲン原子により必要に応じて置換されている−Ｃ１〜４アルキル、必要に応じて置換されているＣ６〜１０アリール、必要に応じて置換されている（５〜１０員）−Ｃ１〜９ヘテロアリールおよび（５〜１０員）−Ｃ１〜９ヘテロシクリルからなる群から独立して選択される１つ、２つまたは３つの基により、必要に応じて置換されており、前記シクロアルキル、アルキルシクロアルキル、アリール、アルキルアリール、ヘテロアリール、アルキルヘテロアリール、ヘテロシクリルおよびアルキルヘテロシクリルは、さらなる（第２の）環と必要に応じて縮合しており、
各Ｒｂは独立して、水素、−Ｃ１〜４アルキルまたは−Ｃ３〜１０シクロアルキル、（５〜１０員）−Ｃ１〜９ヘテロシクリルであり、前記アルキル、シクロアルキルまたはヘテロシクリル基は、１個、２個または３個のフッ素原子により、必要に応じて置換されている、
化合物またはその塩もしくは溶媒和物。
【請求項２】
式（ＩＡ）：
【化１３５】
2020514284.tif 000002
を有する請求項１に記載の化合物またはその塩もしくは溶媒和物であって、式中、
Ｒ１、Ｒ２、Ｒ３、Ｒ４およびＲ５は、請求項１に定義されているとおりであるが、但し、少なくとも１つのＲ１、Ｒ２およびＲ３は水素以外であることを条件とし、
ｎは、０または１であり、
Ｙは、
【化１３６】
2020514284.tif 000003
【化１３７】
2020514284.tif 000004
からなる群から選択され、Ｒ６は、請求項１に定義されているとおりである、
化合物またはその塩もしくは溶媒和物。
【請求項３】
Ｒ３が、ハロゲン、−ＣＮおよび−ＯＲｂからなる群から選択され、より好ましくはＲ３が、−Ｃｌ、−ＣＮおよび−ＯＣＨ３からなる群から選択される、請求項１または２に記載の化合物。
【請求項４】
ＹがＹ１およびＹ２からなる群から選択される、請求項２または３に記載の化合物。
【請求項５】
Ｙが、Ｙ３、Ｙ４、Ｙ５、Ｙ６、Ｙ７およびＹ８からなる群から選択される、請求項２または３に記載の化合物。
【請求項６】
Ｙが、Ｙ９、Ｙ１０、Ｙ１１、Ｙ１２、Ｙ１３、Ｙ１４、Ｙ１５、Ｙ１６、Ｙ１７、Ｙ１８、Ｙ１９、Ｙ２０、Ｙ２１およびＹ２２からなる群から選択される、請求項２または３に記載の化合物。
【請求項７】
Ｙが、Ｙ３およびＹ８からなる群から選択される、またはＹが、Ｙ４およびＹ６からなる群から選択される、請求項２〜３および６のいずれか一項に記載の化合物。
【請求項８】
Ｂが−ＣＯ−である、請求項１〜７のいずれか一項に記載の化合物。
【請求項９】
Ｂが−ＳＯ２−である、請求項１〜７のいずれか一項に記載の化合物。
【請求項１０】
Ｒ７が、−Ｃ１〜４アルキル、−Ｃ３〜１０シクロアルキル、−Ｃ１〜４アルキル−Ｃ３〜１０シクロアルキル、−Ｃ６〜１０アリール、−Ｃ１〜４アルキル−Ｃ６〜１０アリール、（５〜１０員）−Ｃ１〜９ヘテロアリール、−Ｃ１〜４アルキル−（５〜１０員）−Ｃ１〜９ヘテロアリール、（５〜１０員）−Ｃ１〜９ヘテロシクリルおよび−Ｃ１〜４アルキル−（５〜１０員）−Ｃ１〜９ヘテロシクリルからなる群から選択され、
前記アルキル、シクロアルキル、アルキルシクロアルキル、アリール、アルキルアリール、ヘテロアリール、アルキルヘテロアリール、ヘテロシクリルおよびアルキルヘテロシクリル基が、ハロゲン、ヒドロキシ、−ＣＮ、−ＯＲｂ、−ＳＲｂ、−Ｎ（Ｒｂ）２、必要に応じて置換されている−Ｃ１〜４アルキルであって、１個、２個または３個のハロゲン原子により必要に応じて置換されている−Ｃ１〜４アルキル、必要に応じて置換されている−Ｃ６〜１０アリール、必要に応じて置換されている（５〜１０員）−Ｃ１〜９ヘテロアリールおよび（５〜１０員）−Ｃ１〜９ヘテロシクリルからなる群から独立して選択される、１つ、２つまたは３つの基により置換されており、前記シクロアルキル、アルキルシクロアルキル、アリール、アルキルアリール、ヘテロアリール、アルキルヘテロアリール、ヘテロシクリルおよびアルキルヘテロシクリルが、さらなる（第２の）環と縮合している、
請求項１〜９のいずれか一項に記載の化合物。
【請求項１１】
Ｒ７が、−Ｃ１〜４アルキルであり、
前記アルキルが、ハロゲン、ヒドロキシ、−ＣＮ、−ＯＲｂ、−ＳＲｂ、−Ｎ（Ｒｂ）２、必要に応じて置換されている−Ｃ１〜４アルキルであって、１個、２個または３個のハロゲン原子により必要に応じて置換されている−Ｃ１〜４アルキル、必要に応じて置換されている−Ｃ６〜１０アリール、必要に応じて置換されている（５〜１０員）−Ｃ１〜９ヘテロアリールおよび（５〜１０員）−Ｃ１〜９ヘテロシクリルからなる群からそれぞれ独立して選択される１つ、２つまたは３つの基により置換されており、前記シクロアルキル、アルキルシクロアルキル、アリール、アルキルアリール、ヘテロアリール、アルキルヘテロアリール、ヘテロシクリルおよびアルキルヘテロシクリルは、必要に応じて、さらなる（第２の）環と縮合している、
請求項１〜１０のいずれか一項に記載の化合物。
【請求項１２】
Ｒ７が、−Ｃ３〜１０シクロアルキル、−Ｃ１〜４アルキル−Ｃ３〜１０シクロアルキル、−Ｃ６〜１０アリール、−Ｃ１〜４アルキル−Ｃ６〜１０アリール、（５〜１０員）−Ｃ１〜９ヘテロアリール、−Ｃ１〜４アルキル−（５〜１０員）−Ｃ１〜９ヘテロアリール、（５〜１０員）−Ｃ１〜９ヘテロシクリルおよび−Ｃ１〜４アルキル−（５〜１０員）−Ｃ１〜９ヘテロシクリルからなる群から選択され、前記シクロアルキル、アルキルシクロアルキル、アリール、アルキルアリール、ヘテロアリール、アルキルヘテロアリール、ヘテロシクリルおよびアルキルヘテロシクリルが、さらなる（第２の）環と縮合している、請求項１〜１０のいずれか一項に記載の化合物。
【請求項１３】
Ｒ７が、−Ｃ１〜４アルキル、−Ｃ３〜１０シクロアルキル、−Ｃ１〜４アルキル−Ｃ３〜１０シクロアルキル、−Ｃ６〜１０アリール、−Ｃ１〜４アルキル−Ｃ６〜１０アリール、（５〜１０員）−Ｃ１〜９ヘテロアリール、−Ｃ１〜４アルキル−（５〜１０員）−Ｃ１〜９ヘテロアリール、（５〜１０員）−Ｃ１〜９ヘテロシクリルおよび−Ｃ１〜４アルキル−（５〜１０員）−Ｃ１〜９ヘテロシクリルからなる群から選択される、請求項１〜１２のいずれか一項に記載の化合物。
【請求項１４】
３−（（７−クロロイソキノリン−１−イル）アミノ）−Ｎ−（１−メチル−１Ｈ−ベンゾ［ｄ］［１，２，３］トリアゾール−５−イル）ベンズアミド；
３−（（７−クロロイソキノリン−１−イル）アミノ）−Ｎ−（２−モルホリノ−２−（ピリジン−２−イル）エチル）ベンズアミド；
３−（（７−クロロイソキノリン−１−イル）アミノ）−Ｎ−（（２，３−ジヒドロベンゾ［ｂ］［１，４］ジオキシン−６−イル）メチル）ベンズアミド；
Ｎ−ベンジル−３−（（７−クロロイソキノリン−１−イル）アミノ）ベンズアミド；
４−（（７−クロロイソキノリン−１−イル）アミノ）−Ｎ−（（２，３−ジヒドロベンゾ［ｂ］［１，４］ジオキシン−６−イル）メチル）ベンズアミド；
４−（（７−クロロイソキノリン−１−イル）アミノ）−Ｎ−（２−（ピリジン−３−イル）−２−（ピロリジン−１−イル）エチル）ベンズアミド；
４−（（７−クロロイソキノリン−１−イル）アミノ）−Ｎ−（２−（ピリジン−３−イル）−２−（ピロリジン−１−イル）エチル）ピコリンアミド；
４−（（７−クロロイソキノリン−１−イル）アミノ）−Ｎ−（（２，３−ジヒドロベンゾ［ｂ］［１，４］ジオキシン−６−イル）メチル）ピコリンアミド；
Ｎ−ベンジル−４−（（７−クロロイソキノリン−１−イル）アミノ）ピコリンアミド；
４−（（７−クロロイソキノリン−１−イル）アミノ）−Ｎ−（４−メトキシベンジル）ピコリンアミド；
４−（（７−クロロイソキノリン−１−イル）アミノ）−Ｎ−（３−メトキシベンジル）ピコリンアミド；
４−（（７−クロロイソキノリン−１−イル）アミノ）−Ｎ−（３，４−ジメトキシベンジル）ピコリンアミド；
Ｎ−（ベンゾ［ｃ］［１，２，５］チアジアゾール−５−イルメチル）−４−（（７−クロロイソキノリン−１−イル）アミノ）ピコリンアミド；
４−（（７−クロロイソキノリン−１−イル）アミノ）−Ｎ−（１，２，３，４−テトラヒドロナフタレン−２−イル）ピコリンアミド；
４−（（７−クロロイソキノリン−１−イル）アミノ）−Ｎ−（（３，４−ジヒドロ−２Ｈ−ベンゾ［ｂ］［１，４］ジオキセピン−７−イル）メチル）ピコリンアミド；
４−（（７−クロロイソキノリン−１−イル）アミノ）−Ｎ−（（２，３−ジヒドロベンゾフラン−５−イル）メチル）ピコリンアミド；
Ｎ−（ベンゾ［ｄ］［１，３］ジオキソール−５−イルメチル）−４−（（７−クロロイソキノリン−１−イル）アミノ）ピコリンアミド；
４−（（７−クロロイソキノリン−１−イル）アミノ）−Ｎ−（２−（２，３−ジヒドロベンゾ［ｂ］［１，４］ジオキシン−６−イル）エチル）ピコリンアミド；
４−（（７−クロロイソキノリン−１−イル）アミノ）−Ｎ−（クロマン−６−イルメチル）ピコリンアミド；
４−（（７−クロロイソキノリン−１−イル）アミノ）−Ｎ−（（１，２，３，４−テトラヒドロナフタレン−２−イル）メチル）ピコリンアミド；
４−（（７−クロロイソキノリン−１−イル）アミノ）−Ｎ−（（２，３−ジヒドロベンゾ［ｂ］［１，４］ジオキシン−２−イル）メチル）ピコリンアミド；
４−（（７−クロロイソキノリン−１−イル）アミノ）−Ｎ−（ピリジン−３−イルメチル）ピコリンアミド；
４−（（７−クロロイソキノリン−１−イル）アミノ）−Ｎ−（ピリジン−４−イルメチル）ピコリンアミド；
４−（（７−メトキシイソキノリン−１−イル）アミノ）−Ｎ−（２−（ピリジン−３−イル）−２−（ピロリジン−１−イル）エチル）ピコリンアミド；
Ｎ−（（２，３−ジヒドロベンゾ［ｂ］［１，４］ジオキシン−６−イル）メチル）−４−（（７−メトキシイソキノリン−１−イル）アミノ）ピコリンアミド；
Ｎ−ベンジル−４−（（７−メトキシイソキノリン−１−イル）アミノ）ピコリンアミド；
５−（（７−クロロイソキノリン−１−イル）アミノ）−Ｎ−（２−（ピリジン−３−イル）−２−（ピロリジン−１−イル）エチル）ピコリンアミド；
５−（（７−クロロイソキノリン−１−イル）アミノ）−Ｎ−（（２，３−ジヒドロベンゾ［ｂ］［１，４］ジオキシン−６−イル）メチル）ピコリンアミド；
Ｎ−ベンジル−５−（（７−クロロイソキノリン−１−イル）アミノ）ピコリンアミド；
５−（（７−クロロイソキノリン−１−イル）アミノ）−Ｎ−（４−メトキシベンジル）ピコリンアミド；
５−（（７−クロロイソキノリン−１−イル）アミノ）−Ｎ−（３−メトキシベンジル）ピコリンアミド；
５−（（７−クロロイソキノリン−１−イル）アミノ）−Ｎ−（３，４−ジメトキシベンジル）ピコリンアミド；
Ｎ−（ベンゾ［ｃ］［１，２，５］チアジアゾール−５−イルメチル）−５−（（７−クロロイソキノリン−１−イル）アミノ）ピコリンアミド；
５−（（７−クロロイソキノリン−１−イル）アミノ）−Ｎ−（１，２，３，４−テトラヒドロナフタレン−２−イル）ピコリンアミド；
５−（（７−クロロイソキノリン−１−イル）アミノ）−Ｎ−（（３，４−ジヒドロ−２Ｈ−ベンゾ［ｂ］［１，４］ジオキセピン−７−イル）メチル）ピコリンアミド；
５−（（７−クロロイソキノリン−１−イル）アミノ）−Ｎ−（（２，３−ジヒドロベンゾフラン−５−イル）メチル）ピコリンアミド；
Ｎ−（ベンゾ［ｄ］［１，３］ジオキソール−５−イルメチル）−５−（（７−クロロイソキノリン−１−イル）アミノ）ピコリンアミド；
５−（（７−クロロイソキノリン−１−イル）アミノ）−Ｎ−（２−（２，３−ジヒドロベンゾ［ｂ］［１，４］ジオキシン−６−イル）エチル）ピコリンアミド；
５−（（７−クロロイソキノリン−１−イル）アミノ）−Ｎ−（クロマン−６−イルメチル）ピコリンアミド；
５−（（７−クロロイソキノリン−１−イル）アミノ）−Ｎ−（６−メトキシ−１，２，３，４−テトラヒドロナフタレン−２−イル）ピコリンアミド；
５−（（７−クロロイソキノリン−１−イル）アミノ）−Ｎ−（（１，２，３，４−テトラヒドロナフタレン−２−イル）メチル）ピコリンアミド；
５−（（７−クロロイソキノリン−１−イル）アミノ）−Ｎ−（（２，３−ジヒドロベンゾ［ｂ］［１，４］ジオキシン−２−イル）メチル）ピコリンアミド；
５−（（７−クロロイソキノリン−１−イル）アミノ）−Ｎ−（ピリジン−３−イルメチル）ピコリンアミド；
５−（（７−クロロイソキノリン−１−イル）アミノ）−Ｎ−（ピリジン−４−イルメチル）ピコリンアミド；
５−（（７−メトキシイソキノリン−１−イル）アミノ）−Ｎ−（１，２，３，４−テトラヒドロナフタレン−２−イル）ピコリンアミド；
Ｎ−（６−メトキシ−１，２，３，４−テトラヒドロナフタレン−２−イル）−５−（（７−メトキシイソキノリン−１−イル）アミノ）ピコリンアミド；
５−（（７−メトキシイソキノリン−１−イル）アミノ）−Ｎ−（（１，２，３，４−テトラヒドロナフタレン−２−イル）メチル）ピコリンアミド；
５−（（７−シアノイソキノリン−１−イル）アミノ）−Ｎ−（１，２，３，４−テトラヒドロナフタレン−２−イル）ピコリンアミド；
５−（（７−シアノイソキノリン−１−イル）アミノ）−Ｎ−（ピリジン−３−イルメチル）ピコリンアミド；
Ｎ−（ベンゾ［ｃ］［１，２，５］チアジアゾール−５−イルメチル）−５−（（７−シアノイソキノリン−１−イル）アミノ）ピコリンアミド；
５−（（５−クロロイソキノリン−１−イル）アミノ）−Ｎ−（１，２，３，４−テトラヒドロナフタレン−２−イル）ピコリンアミド；
５−（（５−クロロイソキノリン−１−イル）アミノ）−Ｎ−（（２，３−ジヒドロベンゾフラン−５−イル）メチル）ピコリンアミド；
６−（（７−クロロイソキノリン−１−イル）アミノ）−Ｎ−（２−（ピリジン−３−イル）−２−（ピロリジン−１−イル）エチル）ニコチンアミド；
６−（（７−クロロイソキノリン−１−イル）アミノ）−Ｎ−（（２，３−ジヒドロベンゾ［ｂ］［１，４］ジオキシン−６−イル）メチル）ニコチンアミド；
Ｎ−ベンジル−６−（（７−クロロイソキノリン−１−イル）アミノ）ニコチンアミド；
６−（（７−クロロイソキノリン−１−イル）アミノ）−Ｎ−（４−メトキシベンジル）ニコチンアミド；
６−（（７−クロロイソキノリン−１−イル）アミノ）−Ｎ−（３−メトキシベンジル）ニコチンアミド；
６−（（７−クロロイソキノリン−１−イル）アミノ）−Ｎ−（３，４−ジメトキシベンジル）ニコチンアミド；
Ｎ−（ベンゾ［ｃ］［１，２，５］チアジアゾール−５−イルメチル）−６−（（７−クロロイソキノリン−１−イル）アミノ）ニコチンアミド；
６−（（７−クロロイソキノリン−１−イル）アミノ）−Ｎ−（１，２，３，４−テトラヒドロナフタレン−２−イル）ニコチンアミド；
６−（（７−クロロイソキノリン−１−イル）アミノ）−Ｎ−（（３，４−ジヒドロ−２Ｈ−ベンゾ［ｂ］［１，４］ジオキセピン−７−イル）メチル）ニコチンアミド；
Ｎ−（ベンゾ［ｄ］［１，３］ジオキソール−５−イルメチル）−６−（（７−クロロイソキノリン−１−イル）アミノ）ニコチンアミド；
６−（（７−クロロイソキノリン−１−イル）アミノ）−Ｎ−（クロマン−６−イルメチル）ニコチンアミド；
５−（（７−メトキシイソキノリン−１−イル）アミノ）−Ｎ−（ピリジン−３−イルメチル）ピコリンアミド；
３−（（７−クロロイソキノリン−１−イル）アミノ）−Ｎ−（２−（ピリジン−３−イル）−２−（ピロリジン−１−イル）エチル）ベンゼンスルホンアミド；
３−（（７−クロロイソキノリン−１−イル）アミノ）−Ｎ−（２−モルホリノ−２−（ピリジン−２−イル）エチル）ベンゼンスルホンアミド；
３−（（７−クロロイソキノリン−１−イル）アミノ）−Ｎ−（１−メチル−１Ｈ−ベンゾ［ｄ］［１，２，３］トリアゾール−４−イル）ベンゼンスルホンアミド；
Ｎ−ベンジル−３−（（７−クロロイソキノリン−１−イル）アミノ）ベンゼンスルホンアミド；
３−（（７−クロロイソキノリン−１−イル）アミノ）−Ｎ−（（２，３−ジヒドロベンゾ［ｂ］［１，４］ジオキシン−６−イル）メチル）ベンゼンスルホンアミド；
３−（（７−クロロイソキノリン−１−イル）アミノ）−Ｎ−（１，２，３，４−テトラヒドロナフタレン−２−イル）ベンゼンスルホンアミド；
３−（（７−クロロイソキノリン−１−イル）アミノ）−Ｎ−（（１−メチル−１Ｈ−ベンゾ［ｄ］［１，２，３］トリアゾール−５−イル）メチル）ベンゼンスルホンアミド；
４−（（７−クロロイソキノリン−１−イル）アミノ）−Ｎ−（２−モルホリノ−２−（ピリジン−２−イル）エチル）ベンゼンスルホンアミド；
４−（（７−クロロイソキノリン−１−イル）アミノ）−Ｎ−（１−メチル−１Ｈ−ベンゾ［ｄ］［１，２，３］トリアゾール−４−イル）ベンゼンスルホンアミド；
Ｎ−（ベンゾ［ｃ］［１，２，５］チアジアゾール−５−イルメチル）−３−（（７−クロロイソキノリン−１−イル）アミノ）ベンゼンスルホンアミド；
４−（（７−クロロイソキノリン−１−イル）アミノ）−Ｎ−（（２，３−ジヒドロベンゾ［ｂ］［１，４］ジオキシン−６−イル）メチル）ベンゼンスルホンアミド；
Ｎ−（ベンゾ［ｃ］［１，２，５］チアジアゾール−５−イルメチル）−４−（（７−クロロイソキノリン−１−イル）アミノ）ベンゼンスルホンアミド；
４−（（７−クロロイソキノリン−１−イル）アミノ）−Ｎ−（１，２，３，４−テトラヒドロナフタレン−２−イル）ベンゼンスルホンアミド；
４−（（７−クロロイソキノリン−１−イル）アミノ）−Ｎ−（（１，２，３，４−テトラヒドロナフタレン−２−イル）メチル）ベンゼンスルホンアミド；
４−（（７−クロロイソキノリン−１−イル）アミノ）−Ｎ−（（２，３−ジヒドロベンゾ［ｂ］［１，４］ジオキシン−２−イル）メチル）ベンゼンスルホンアミド；および
Ｎ−ベンジル−４−（（７−クロロイソキノリン−１−イル）アミノ）ベンゼンスルホンアミド；
からなる群から選択される、請求項１に記載の化合物、またはその塩もしくは溶媒和物。
【請求項１５】
請求項１〜１４のいずれか一項に記載の化合物、または薬学的に許容されるその塩もしくは溶媒和物、および少なくとも１種の薬学的に許容される賦形剤を含む、医薬組成物。
【請求項１６】
ＧＬＢ１の活性の変質に関連する状態の予防または処置における使用のための、請求項１〜１４のいずれか一項に記載の化合物、または薬学的に許容されるその塩もしくは溶媒和物を含む組成物。
【請求項１７】
ＧＬＢ１の活性の変質に関連する状態が、ＧＭ１ガングリオシドーシスおよびモルキオＢ型症候群からなる群から選択される、請求項１６に記載の組成物。
【請求項１８】
β−ガラクトシダーゼ活性の向上を必要としている患者において、β−ガラクトシダーゼ活性の向上において使用するための、請求項１〜１４のいずれか一項に記載の化合物、または薬学的に許容されるその塩もしくは溶媒和物を含む組成物。
【請求項１９】
ＧＬＢ１の活性の変質に関連する状態の予防または処置における使用のための、請求項１〜１４のいずれか一項に記載の化合物、または薬学的に許容されるその塩もしくは溶媒和物を含む医薬組成物。
【請求項２０】
ＧＬＢ１の活性の変質に関連する前記状態が、ＧＭ１ガングリオシドーシスおよびモルキオＢ型症候群からなる群から選択される、請求項１９に記載の医薬組成物。
【請求項２１】
酵素置換療法のために、前記患者に有効量の酵素も投与されることを特徴とし、好ましくは前記酵素が、β−ガラクトシダーゼまたはそのアナログである、請求項１６、１７または１８に記載の組成物。
【請求項２２】
前記患者に低分子シャペロンも投与されることを特徴とし、好ましくは前記低分子シャペロンが、酵素に競合的に結合し、より好ましくは前記低分子シャペロンが、イミノアルジトール、イミノ糖、アミノ糖、チオフェニルグリコシド、グリコシダーゼ、スルファターゼ、グリコシルトランスフェラーゼ、ホスファターゼおよびペプチダーゼ阻害剤からなる群から選択され、より好ましくは前記低分子シャペロンが、１−デオキシガラクトノジリマイシン（ＤＧＪ）、Ｎ−ノニルデオキシノジリマイシン（ＮＮ−ＤＮＪ）、Ｎ−ブチルデオキシガラクトノジリマイシン（ＮＢ−ＤＧＪ）、ガラクトース、フルオラスイミノアルジトールおよびｅｐｉ−イソファゴミンからなる群から選択される、請求項１６、１７、１８または１９に記載の組成物。
【手続補正２】
【補正対象書類名】明細書
【補正対象項目名】０３６３
【補正方法】変更
【補正の内容】
【０３６３】
この本明細書に引用されている刊行物はすべて、本明細書において参考として援用される。本開示は特定の実施形態を参照して記載されているが、本開示の趣旨から逸脱することなく修正を行うことができることが理解されよう。このような修正は、添付の特許請求の範囲内に収まることが意図されている。
特定の実施形態では、例えば以下の項目が提供される。
（項目１）
式（Ｉ）：
【化１３４】
2020514284.tif 000005
の化合物またはその塩もしくは溶媒和物であって、
式中、
Ａ１の各々は、窒素およびＣＨからなる群から独立して選択され、
Ａ２およびＡ３の各々は、窒素、ＣＨおよびＣ（Ｒ６）からなる群から独立して選択され、
各Ａ１はＣＨであり、Ａ２およびＡ３の各々は、ＣＨおよびＣ（Ｒ６）から独立して選択されるが、但し、Ａ２およびＡ３の１つだけがＣ（Ｒ６）であることを条件とするか、または
Ａ２およびＡ３の正確に１つが、Ｃ（Ｒ６）であり、Ａ１、Ａ２およびＡ３のうちの１つ以上かつ２つ以下が窒素であり、
Ｒ１、Ｒ２およびＲ３はそれぞれ、水素、ハロゲン、−ＣＮ、−ＯＲｂおよび−Ｃ１〜４アルキルからなる群から独立して選択され、前記−Ｃ１〜４アルキル基は、１個、２個または３個の独立して選択されるハロゲン原子により必要に応じて置換されているが、但し、少なくとも１つのＲ１、Ｒ２およびＲ３は水素以外であることを条件とし、
Ｒ６は、−Ｂ−ＮＨ−Ｒ７であり、
Ｂは、−ＣＯ−または−ＳＯ２−であり、
各Ｒ４は、ハロゲン、−Ｃ１〜４アルキル、−Ｃ１〜４アルコキシ、−ＣＮおよびヒドロキシからなる群から独立して選択され、
ｎは、０、１または２から選択される値を有しており、
Ｒ５は、水素または−Ｃ１〜４アルキルであり、
Ｒ７は、−Ｃ１〜４アルキル、−Ｃ３〜１０シクロアルキル、−Ｃ１〜４アルキル−Ｃ３〜１０シクロアルキル、−Ｃ６〜１０アリール、−Ｃ１〜４アルキル−Ｃ６〜１０アリール、（５〜１０員）−Ｃ１〜９ヘテロアリール、−Ｃ１〜４アルキル−（５〜１０員）−Ｃ１〜９ヘテロアリール、（５〜１０員）−Ｃ１〜９ヘテロシクリルおよび−Ｃ１〜４アルキル−（５〜１０員）−Ｃ１〜９ヘテロシクリルからなる群から選択され、前記アルキル、シクロアルキル、アルキルシクロアルキル、アリール、アルキルアリール、ヘテロアリール、アルキルヘテロアリール、ヘテロシクリルおよびアルキルヘテロシクリル基は、ハロゲン、ヒドロキシ、−ＣＮ、−ＯＲｂ、−ＳＲｂ、−Ｎ（Ｒｂ）２、必要に応じて置換されている−Ｃ１〜４アルキルであって、１個、２個または３個のハロゲン原子により必要に応じて置換されている−Ｃ１〜４アルキル、必要に応じて置換されているＣ６〜１０アリール、必要に応じて置換されている（５〜１０員）−Ｃ１〜９ヘテロアリールおよび（５〜１０員）−Ｃ１〜９ヘテロシクリルからなる群から独立して選択される１つ、２つまたは３つの基により、必要に応じて置換されており、前記シクロアルキル、アルキルシクロアルキル、アリール、アルキルアリール、ヘテロアリール、アルキルヘテロアリール、ヘテロシクリルおよびアルキルヘテロシクリルは、さらなる（第２の）環と必要に応じて縮合しており、
各Ｒｂは独立して、水素、−Ｃ１〜４アルキルまたは−Ｃ３〜１０シクロアルキル、（５〜１０員）−Ｃ１〜９ヘテロシクリルであり、前記アルキル、シクロアルキルまたはヘテロシクリル基は、１個、２個または３個のフッ素原子により、必要に応じて置換されている、
化合物またはその塩もしくは溶媒和物。
（項目２）
式（ＩＡ）：
【化１３５】
2020514284.tif 000006
を有する項目１に記載の化合物またはその塩もしくは溶媒和物であって、式中、
Ｒ１、Ｒ２、Ｒ３、Ｒ４およびＲ５は、項目１に定義されているとおりであるが、但し、少なくとも１つのＲ１、Ｒ２およびＲ３は水素以外であることを条件とし、
ｎは、０または１であり、
Ｙは、
【化１３６】
2020514284.tif 000007
【化１３７】
2020514284.tif 000008
からなる群から選択され、Ｒ６は、項目１に定義されているとおりである、
化合物またはその塩もしくは溶媒和物。
（項目３）
Ｒ３が、ハロゲン、−ＣＮおよび−ＯＲｂからなる群から選択される、項目１または２に記載の化合物。
（項目４）
Ｒ３が、−Ｃｌ、−ＣＮおよび−ＯＣＨ３からなる群から選択される、項目１〜３のいずれか一項に記載の化合物。
（項目５）
ＹがＹ１およびＹ２からなる群から選択される、項目２〜４のいずれか一項に記載の化合物。
（項目６）
Ｙが、Ｙ３、Ｙ４、Ｙ５、Ｙ６、Ｙ７およびＹ８からなる群から選択される、項目２〜４のいずれか一項に記載の化合物。
（項目７）
Ｙが、Ｙ９、Ｙ１０、Ｙ１１、Ｙ１２、Ｙ１３、Ｙ１４、Ｙ１５、Ｙ１６、Ｙ１７、Ｙ１８、Ｙ１９、Ｙ２０、Ｙ２１およびＹ２２からなる群から選択される、項目２〜４のいずれか一項に記載の化合物。
（項目８）
Ｙが、Ｙ３およびＹ８からなる群から選択される、項目２〜４および６のいずれか一項に記載の化合物。
（項目９）
Ｙが、Ｙ４およびＹ６からなる群から選択される、項目２〜４および６のいずれか一項に記載の化合物。
（項目１０）
Ｂが−ＣＯ−である、項目１〜９のいずれか一項に記載の化合物。
（項目１１）
Ｂが−ＳＯ２−である、項目１〜９のいずれか一項に記載の化合物。
（項目１２）
Ｒ７が、−Ｃ１〜４アルキル、−Ｃ３〜１０シクロアルキル、−Ｃ１〜４アルキル−Ｃ３〜１０シクロアルキル、−Ｃ６〜１０アリール、−Ｃ１〜４アルキル−Ｃ６〜１０アリール、（５〜１０員）−Ｃ１〜９ヘテロアリール、−Ｃ１〜４アルキル−（５〜１０員）−Ｃ１〜９ヘテロアリール、（５〜１０員）−Ｃ１〜９ヘテロシクリルおよび−Ｃ１〜４アルキル−（５〜１０員）−Ｃ１〜９ヘテロシクリルからなる群から選択され、
前記アルキル、シクロアルキル、アルキルシクロアルキル、アリール、アルキルアリール、ヘテロアリール、アルキルヘテロアリール、ヘテロシクリルおよびアルキルヘテロシクリル基が、ハロゲン、ヒドロキシ、−ＣＮ、−ＯＲｂ、−ＳＲｂ、−Ｎ（Ｒｂ）２、必要に応じて置換されている−Ｃ１〜４アルキルであって、１個、２個または３個のハロゲン原子により必要に応じて置換されている−Ｃ１〜４アルキル、必要に応じて置換されている−Ｃ６〜１０アリール、必要に応じて置換されている（５〜１０員）−Ｃ１〜９ヘテロアリールおよび（５〜１０員）−Ｃ１〜９ヘテロシクリルからなる群から独立して選択される、１つ、２つまたは３つの基により置換されており、前記シクロアルキル、アルキルシクロアルキル、アリール、アルキルアリール、ヘテロアリール、アルキルヘテロアリール、ヘテロシクリルおよびアルキルヘテロシクリルが、さらなる（第２の）環と縮合している、
項目１〜１１のいずれか一項に記載の化合物。
（項目１３）
Ｒ７が、−Ｃ１〜４アルキルであり、
前記アルキルが、ハロゲン、ヒドロキシ、−ＣＮ、−ＯＲｂ、−ＳＲｂ、−Ｎ（Ｒｂ）２、必要に応じて置換されている−Ｃ１〜４アルキルであって、１個、２個または３個のハロゲン原子により必要に応じて置換されている−Ｃ１〜４アルキル、必要に応じて置換されている−Ｃ６〜１０アリール、必要に応じて置換されている（５〜１０員）−Ｃ１〜９ヘテロアリールおよび（５〜１０員）−Ｃ１〜９ヘテロシクリルからなる群からそれぞれ独立して選択される１つ、２つまたは３つの基により置換されており、前記シクロアルキル、アルキルシクロアルキル、アリール、アルキルアリール、ヘテロアリール、アルキルヘテロアリール、ヘテロシクリルおよびアルキルヘテロシクリルは、必要に応じて、さらなる（第２の）環と縮合している、
項目１〜１２のいずれか一項に記載の化合物。
（項目１４）
Ｒ７が、−Ｃ３〜１０シクロアルキル、−Ｃ１〜４アルキル−Ｃ３〜１０シクロアルキル、−Ｃ６〜１０アリール、−Ｃ１〜４アルキル−Ｃ６〜１０アリール、（５〜１０員）−Ｃ１〜９ヘテロアリール、−Ｃ１〜４アルキル−（５〜１０員）−Ｃ１〜９ヘテロアリール、（５〜１０員）−Ｃ１〜９ヘテロシクリルおよび−Ｃ１〜４アルキル−（５〜１０員）−Ｃ１〜９ヘテロシクリルからなる群から選択され、前記シクロアルキル、アルキルシクロアルキル、アリール、アルキルアリール、ヘテロアリール、アルキルヘテロアリール、ヘテロシクリルおよびアルキルヘテロシクリルが、さらなる（第２の）環と縮合している、項目１〜１２のいずれか一項に記載の化合物。
（項目１５）
Ｒ７が、−Ｃ１〜４アルキル、−Ｃ３〜１０シクロアルキル、−Ｃ１〜４アルキル−Ｃ３〜１０シクロアルキル、−Ｃ６〜１０アリール、−Ｃ１〜４アルキル−Ｃ６〜１０アリール、（５〜１０員）−Ｃ１〜９ヘテロアリール、−Ｃ１〜４アルキル−（５〜１０員）−Ｃ１〜９ヘテロアリール、（５〜１０員）−Ｃ１〜９ヘテロシクリルおよび−Ｃ１〜４アルキル−（５〜１０員）−Ｃ１〜９ヘテロシクリルからなる群から選択される、項目１〜１４のいずれか一項に記載の化合物。
（項目１６）
３−（（７−クロロイソキノリン−１−イル）アミノ）−Ｎ−（１−メチル−１Ｈ−ベンゾ［ｄ］［１，２，３］トリアゾール−５−イル）ベンズアミド；
３−（（７−クロロイソキノリン−１−イル）アミノ）−Ｎ−（２−モルホリノ−２−（ピリジン−２−イル）エチル）ベンズアミド；
３−（（７−クロロイソキノリン−１−イル）アミノ）−Ｎ−（（２，３−ジヒドロベンゾ［ｂ］［１，４］ジオキシン−６−イル）メチル）ベンズアミド；
Ｎ−ベンジル−３−（（７−クロロイソキノリン−１−イル）アミノ）ベンズアミド；
４−（（７−クロロイソキノリン−１−イル）アミノ）−Ｎ−（（２，３−ジヒドロベンゾ［ｂ］［１，４］ジオキシン−６−イル）メチル）ベンズアミド；
４−（（７−クロロイソキノリン−１−イル）アミノ）−Ｎ−（２−（ピリジン−３−イル）−２−（ピロリジン−１−イル）エチル）ベンズアミド；
４−（（７−クロロイソキノリン−１−イル）アミノ）−Ｎ−（２−（ピリジン−３−イル）−２−（ピロリジン−１−イル）エチル）ピコリンアミド；
４−（（７−クロロイソキノリン−１−イル）アミノ）−Ｎ−（（２，３−ジヒドロベンゾ［ｂ］［１，４］ジオキシン−６−イル）メチル）ピコリンアミド；
Ｎ−ベンジル−４−（（７−クロロイソキノリン−１−イル）アミノ）ピコリンアミド；
４−（（７−クロロイソキノリン−１−イル）アミノ）−Ｎ−（４−メトキシベンジル）ピコリンアミド；
４−（（７−クロロイソキノリン−１−イル）アミノ）−Ｎ−（３−メトキシベンジル）ピコリンアミド；
４−（（７−クロロイソキノリン−１−イル）アミノ）−Ｎ−（３，４−ジメトキシベンジル）ピコリンアミド；
Ｎ−（ベンゾ［ｃ］［１，２，５］チアジアゾール−５−イルメチル）−４−（（７−クロロイソキノリン−１−イル）アミノ）ピコリンアミド；
４−（（７−クロロイソキノリン−１−イル）アミノ）−Ｎ−（１，２，３，４−テトラヒドロナフタレン−２−イル）ピコリンアミド；
４−（（７−クロロイソキノリン−１−イル）アミノ）−Ｎ−（（３，４−ジヒドロ−２Ｈ−ベンゾ［ｂ］［１，４］ジオキセピン−７−イル）メチル）ピコリンアミド；
４−（（７−クロロイソキノリン−１−イル）アミノ）−Ｎ−（（２，３−ジヒドロベンゾフラン−５−イル）メチル）ピコリンアミド；
Ｎ−（ベンゾ［ｄ］［１，３］ジオキソール−５−イルメチル）−４−（（７−クロロイソキノリン−１−イル）アミノ）ピコリンアミド；
４−（（７−クロロイソキノリン−１−イル）アミノ）−Ｎ−（２−（２，３−ジヒドロベンゾ［ｂ］［１，４］ジオキシン−６−イル）エチル）ピコリンアミド；
４−（（７−クロロイソキノリン−１−イル）アミノ）−Ｎ−（クロマン−６−イルメチル）ピコリンアミド；
４−（（７−クロロイソキノリン−１−イル）アミノ）−Ｎ−（（１，２，３，４−テトラヒドロナフタレン−２−イル）メチル）ピコリンアミド；
４−（（７−クロロイソキノリン−１−イル）アミノ）−Ｎ−（（２，３−ジヒドロベンゾ［ｂ］［１，４］ジオキシン−２−イル）メチル）ピコリンアミド；
４−（（７−クロロイソキノリン−１−イル）アミノ）−Ｎ−（ピリジン−３−イルメチル）ピコリンアミド；
４−（（７−クロロイソキノリン−１−イル）アミノ）−Ｎ−（ピリジン−４−イルメチル）ピコリンアミド；
４−（（７−メトキシイソキノリン−１−イル）アミノ）−Ｎ−（２−（ピリジン−３−イル）−２−（ピロリジン−１−イル）エチル）ピコリンアミド；
Ｎ−（（２，３−ジヒドロベンゾ［ｂ］［１，４］ジオキシン−６−イル）メチル）−４−（（７−メトキシイソキノリン−１−イル）アミノ）ピコリンアミド；
Ｎ−ベンジル−４−（（７−メトキシイソキノリン−１−イル）アミノ）ピコリンアミド；
５−（（７−クロロイソキノリン−１−イル）アミノ）−Ｎ−（２−（ピリジン−３−イル）−２−（ピロリジン−１−イル）エチル）ピコリンアミド；
５−（（７−クロロイソキノリン−１−イル）アミノ）−Ｎ−（（２，３−ジヒドロベンゾ［ｂ］［１，４］ジオキシン−６−イル）メチル）ピコリンアミド；
Ｎ−ベンジル−５−（（７−クロロイソキノリン−１−イル）アミノ）ピコリンアミド；
５−（（７−クロロイソキノリン−１−イル）アミノ）−Ｎ−（４−メトキシベンジル）ピコリンアミド；
５−（（７−クロロイソキノリン−１−イル）アミノ）−Ｎ−（３−メトキシベンジル）ピコリンアミド；
５−（（７−クロロイソキノリン−１−イル）アミノ）−Ｎ−（３，４−ジメトキシベンジル）ピコリンアミド；
Ｎ−（ベンゾ［ｃ］［１，２，５］チアジアゾール−５−イルメチル）−５−（（７−クロロイソキノリン−１−イル）アミノ）ピコリンアミド；
５−（（７−クロロイソキノリン−１−イル）アミノ）−Ｎ−（１，２，３，４−テトラヒドロナフタレン−２−イル）ピコリンアミド；
５−（（７−クロロイソキノリン−１−イル）アミノ）−Ｎ−（（３，４−ジヒドロ−２Ｈ−ベンゾ［ｂ］［１，４］ジオキセピン−７−イル）メチル）ピコリンアミド；
５−（（７−クロロイソキノリン−１−イル）アミノ）−Ｎ−（（２，３−ジヒドロベンゾフラン−５−イル）メチル）ピコリンアミド；
Ｎ−（ベンゾ［ｄ］［１，３］ジオキソール−５−イルメチル）−５−（（７−クロロイソキノリン−１−イル）アミノ）ピコリンアミド；
５−（（７−クロロイソキノリン−１−イル）アミノ）−Ｎ−（２−（２，３−ジヒドロベンゾ［ｂ］［１，４］ジオキシン−６−イル）エチル）ピコリンアミド；
５−（（７−クロロイソキノリン−１−イル）アミノ）−Ｎ−（クロマン−６−イルメチル）ピコリンアミド；
５−（（７−クロロイソキノリン−１−イル）アミノ）−Ｎ−（６−メトキシ−１，２，３，４−テトラヒドロナフタレン−２−イル）ピコリンアミド；
５−（（７−クロロイソキノリン−１−イル）アミノ）−Ｎ−（（１，２，３，４−テトラヒドロナフタレン−２−イル）メチル）ピコリンアミド；
５−（（７−クロロイソキノリン−１−イル）アミノ）−Ｎ−（（２，３−ジヒドロベンゾ［ｂ］［１，４］ジオキシン−２−イル）メチル）ピコリンアミド；
５−（（７−クロロイソキノリン−１−イル）アミノ）−Ｎ−（ピリジン−３−イルメチル）ピコリンアミド；
５−（（７−クロロイソキノリン−１−イル）アミノ）−Ｎ−（ピリジン−４−イルメチル）ピコリンアミド；
５−（（７−メトキシイソキノリン−１−イル）アミノ）−Ｎ−（１，２，３，４−テトラヒドロナフタレン−２−イル）ピコリンアミド；
Ｎ−（６−メトキシ−１，２，３，４−テトラヒドロナフタレン−２−イル）−５−（（７−メトキシイソキノリン−１−イル）アミノ）ピコリンアミド；
５−（（７−メトキシイソキノリン−１−イル）アミノ）−Ｎ−（（１，２，３，４−テトラヒドロナフタレン−２−イル）メチル）ピコリンアミド；
５−（（７−シアノイソキノリン−１−イル）アミノ）−Ｎ−（１，２，３，４−テトラヒドロナフタレン−２−イル）ピコリンアミド；
５−（（７−シアノイソキノリン−１−イル）アミノ）−Ｎ−（ピリジン−３−イルメチル）ピコリンアミド；
Ｎ−（ベンゾ［ｃ］［１，２，５］チアジアゾール−５−イルメチル）−５−（（７−シアノイソキノリン−１−イル）アミノ）ピコリンアミド；
５−（（５−クロロイソキノリン−１−イル）アミノ）−Ｎ−（１，２，３，４−テトラヒドロナフタレン−２−イル）ピコリンアミド；
５−（（５−クロロイソキノリン−１−イル）アミノ）−Ｎ−（（２，３−ジヒドロベンゾフラン−５−イル）メチル）ピコリンアミド；
６−（（７−クロロイソキノリン−１−イル）アミノ）−Ｎ−（２−（ピリジン−３−イル）−２−（ピロリジン−１−イル）エチル）ニコチンアミド；
６−（（７−クロロイソキノリン−１−イル）アミノ）−Ｎ−（（２，３−ジヒドロベンゾ［ｂ］［１，４］ジオキシン−６−イル）メチル）ニコチンアミド；
Ｎ−ベンジル−６−（（７−クロロイソキノリン−１−イル）アミノ）ニコチンアミド；
６−（（７−クロロイソキノリン−１−イル）アミノ）−Ｎ−（４−メトキシベンジル）ニコチンアミド；
６−（（７−クロロイソキノリン−１−イル）アミノ）−Ｎ−（３−メトキシベンジル）ニコチンアミド；
６−（（７−クロロイソキノリン−１−イル）アミノ）−Ｎ−（３，４−ジメトキシベンジル）ニコチンアミド；
Ｎ−（ベンゾ［ｃ］［１，２，５］チアジアゾール−５−イルメチル）−６−（（７−クロロイソキノリン−１−イル）アミノ）ニコチンアミド；
６−（（７−クロロイソキノリン−１−イル）アミノ）−Ｎ−（１，２，３，４−テトラヒドロナフタレン−２−イル）ニコチンアミド；
６−（（７−クロロイソキノリン−１−イル）アミノ）−Ｎ−（（３，４−ジヒドロ−２Ｈ−ベンゾ［ｂ］［１，４］ジオキセピン−７−イル）メチル）ニコチンアミド；
Ｎ−（ベンゾ［ｄ］［１，３］ジオキソール−５−イルメチル）−６−（（７−クロロイソキノリン−１−イル）アミノ）ニコチンアミド；
６−（（７−クロロイソキノリン−１−イル）アミノ）−Ｎ−（クロマン−６−イルメチル）ニコチンアミド；
５−（（７−メトキシイソキノリン−１−イル）アミノ）−Ｎ−（ピリジン−３−イルメチル）ピコリンアミド；
３−（（７−クロロイソキノリン−１−イル）アミノ）−Ｎ−（２−（ピリジン−３−イル）−２−（ピロリジン−１−イル）エチル）ベンゼンスルホンアミド；
３−（（７−クロロイソキノリン−１−イル）アミノ）−Ｎ−（２−モルホリノ−２−（ピリジン−２−イル）エチル）ベンゼンスルホンアミド；
３−（（７−クロロイソキノリン−１−イル）アミノ）−Ｎ−（１−メチル−１Ｈ−ベンゾ［ｄ］［１，２，３］トリアゾール−４−イル）ベンゼンスルホンアミド；
Ｎ−ベンジル−３−（（７−クロロイソキノリン−１−イル）アミノ）ベンゼンスルホンアミド；
３−（（７−クロロイソキノリン−１−イル）アミノ）−Ｎ−（（２，３−ジヒドロベンゾ［ｂ］［１，４］ジオキシン−６−イル）メチル）ベンゼンスルホンアミド；
３−（（７−クロロイソキノリン−１−イル）アミノ）−Ｎ−（１，２，３，４−テトラヒドロナフタレン−２−イル）ベンゼンスルホンアミド；
３−（（７−クロロイソキノリン−１−イル）アミノ）−Ｎ−（（１−メチル−１Ｈ−ベンゾ［ｄ］［１，２，３］トリアゾール−５−イル）メチル）ベンゼンスルホンアミド；
４−（（７−クロロイソキノリン−１−イル）アミノ）−Ｎ−（２−モルホリノ−２−（ピリジン−２−イル）エチル）ベンゼンスルホンアミド；
４−（（７−クロロイソキノリン−１−イル）アミノ）−Ｎ−（１−メチル−１Ｈ−ベンゾ［ｄ］［１，２，３］トリアゾール−４−イル）ベンゼンスルホンアミド；
Ｎ−（ベンゾ［ｃ］［１，２，５］チアジアゾール−５−イルメチル）−３−（（７−クロロイソキノリン−１−イル）アミノ）ベンゼンスルホンアミド；
４−（（７−クロロイソキノリン−１−イル）アミノ）−Ｎ−（（２，３−ジヒドロベンゾ［ｂ］［１，４］ジオキシン−６−イル）メチル）ベンゼンスルホンアミド；
Ｎ−（ベンゾ［ｃ］［１，２，５］チアジアゾール−５−イルメチル）−４−（（７−クロロイソキノリン−１−イル）アミノ）ベンゼンスルホンアミド；
４−（（７−クロロイソキノリン−１−イル）アミノ）−Ｎ−（１，２，３，４−テトラヒドロナフタレン−２−イル）ベンゼンスルホンアミド；
４−（（７−クロロイソキノリン−１−イル）アミノ）−Ｎ−（（１，２，３，４−テトラヒドロナフタレン−２−イル）メチル）ベンゼンスルホンアミド；
４−（（７−クロロイソキノリン−１−イル）アミノ）−Ｎ−（（２，３−ジヒドロベンゾ［ｂ］［１，４］ジオキシン−２−イル）メチル）ベンゼンスルホンアミド；および
Ｎ−ベンジル−４−（（７−クロロイソキノリン−１−イル）アミノ）ベンゼンスルホンアミド；
からなる群から選択される、項目１に記載の化合物、またはその塩もしくは溶媒和物。
（項目１７）
項目１〜１６のいずれか一項に記載の化合物、または薬学的に許容されるその塩もしくは溶媒和物、および少なくとも１種の薬学的に許容される賦形剤を含む、医薬組成物。
（項目１８）
ＧＬＢ１の活性の変質に関連する状態の予防または処置における使用のための、項目１〜１６のいずれか一項に記載の化合物。
（項目１９）
ＧＬＢ１の活性の変質に関連する状態が、ＧＭ１ガングリオシドーシスおよびモルキオＢ型症候群からなる群から選択される、項目１８に記載の使用のための化合物。
（項目２０）
患者における、ＧＬＢ１の活性の変質に関連する状態を処置または予防する方法であって、それを必要としている前記患者に、有効量の項目１〜１６のいずれか一項に記載の化合物、または薬学的に許容されるその塩もしくは溶媒和物を投与する工程を含む方法。
（項目２１）
患者において、ＧＭ１ガングリオシドーシスまたはモルキオＢ型症候群を処置する方法であって、それを必要としている前記患者に、有効量の項目１〜１６のいずれか一項に記載の化合物、または薬学的に許容されるその塩もしくは溶媒和物を投与する工程を含む方法。
（項目２２）
β−ガラクトシダーゼ活性の向上を必要としている患者において、β−ガラクトシダーゼ活性を向上させる方法であって、前記患者に、有効量の項目１〜１６のいずれか一項に記載の化合物、または薬学的に許容されるその塩もしくは溶媒和物を投与する工程を含む方法。
（項目２３）
ＧＬＢ１の活性の変質に関連する状態を予防または処置するための医薬の製造のための、項目１〜１６のいずれか一項に記載の化合物の使用。
（項目２４）
ＧＬＢ１の活性の変質に関連する前記状態が、ＧＭ１ガングリオシドーシスおよびモルキオＢ型症候群からなる群から選択される、項目１８に記載の使用。
（項目２５）
ＧＬＢ１の活性の変質に関連する状態の予防または処置における使用のための、項目１〜１６のいずれか一項に記載の化合物を含む医薬組成物。
（項目２６）
ＧＬＢ１の活性の変質に関連する前記状態が、ＧＭ１ガングリオシドーシスおよびモルキオＢ型症候群からなる群から選択される、項目２５に記載の使用のための医薬組成物。
（項目２７）
酵素置換療法のために、前記患者に有効量の酵素を投与する工程をさらに含む、項目２１に記載の方法。
（項目２８）
前記酵素が、β−ガラクトシダーゼまたはそのアナログである、項目２７に記載の方法。
（項目２９）
前記患者に低分子シャペロンを投与する工程をさらに含む、項目２１、２７または２８のいずれか一項に記載の方法。
（項目３０）
前記低分子シャペロンが、酵素に競合的に結合する、項目２９に記載の方法。
（項目３１）
前記低分子シャペロンが、イミノアルジトール、イミノ糖、アミノ糖、チオフェニルグリコシド、グリコシダーゼ、スルファターゼ、グリコシルトランスフェラーゼ、ホスファターゼおよびペプチダーゼ阻害剤からなる群から選択される、項目２９または３０に記載の方法。
（項目３２）
前記低分子シャペロンが、１−デオキシガラクトノジリマイシン（ＤＧＪ）、Ｎ−ノニルデオキシノジリマイシン（ＮＮ−ＤＮＪ）、Ｎ−ブチルデオキシガラクトノジリマイシン（ＮＢ−ＤＧＪ）、ガラクトース、フルオラスイミノアルジトールおよびｅｐｉ−イソファゴミンからなる群から選択される、項目２９〜３１のいずれか一項に記載の方法。