【手続補正書】
【提出日】令和3年3月30日(2021.3.30)
【手続補正１】
【補正対象書類名】特許請求の範囲
【補正対象項目名】全文
【補正方法】変更
【補正の内容】
【特許請求の範囲】
【請求項１】
配列番号１のヌクレオチド配列を含む組換えＡＡＶベクター。
【請求項２】
筋特異的制御エレメントをさらに含む、請求項１に記載の組換えＡＡＶベクター。
【請求項３】
前記筋特異的制御エレメントが、ヒト骨格アクチン遺伝子エレメント、心臓アクチン遺伝子エレメント、筋細胞特異的エンハンサー結合因子ｍｅｆ、筋肉クレアチンキナーゼ（ＭＣＫ）、切断型ＭＣＫ（ｔＭＣＫ）、ミオシン重鎖（ＭＨＣ）、ハイブリッドα−ミオシン重鎖エンハンサー／ＭＣＫエンハンサープロモーター（ＭＨＣＫ７）、Ｃ５−１２、マウスクレアチンキナーゼエンハンサーエレメント、急収縮性骨格トロポニンＣ遺伝子エレメント、遅収縮性心筋トロポニンＣ遺伝子エレメント、遅収縮性トロポニンＩ遺伝子エレメント、低酸素誘導性核因子、ステロイド誘導性エレメントまたは糖質コルチコイド応答エレメント（ＧＲＥ）である、請求項２に記載の組換えＡＡＶベクター。
【請求項４】
配列番号２のヌクレオチド配列を含む、請求項１〜３のいずれか一項に記載の組換えＡＡＶベクター。
【請求項５】
配列番号２のヌクレオチド配列を含む、組換えＡＡＶベクター。
【請求項６】
前記ベクターが、血清型ＡＡＶｒｈ．７４、ＡＡＶ１、ＡＡＶ２、ＡＡＶ４、ＡＡＶ５、ＡＡＶ６、ＡＡＶ７、ＡＡＶ８、ＡＡＶ９、ＡＡＶ１０、ＡＡＶ１１、ＡＡＶ１２またはＡＡＶ１３である、請求項１〜５のいずれか一項に記載の組換えＡＡＶベクター。
【請求項７】
請求項１〜６のいずれか一項に記載の組換えＡＡＶベクターおよび担体を含む組成物。
【請求項８】
筋ジストロフィーに罹患している患者の筋力または筋肉量を増加させるための、請求項１〜６のいずれか一項に記載の組換えＡＡＶベクターを含む組成物または請求項７に記載の組成物。
【請求項９】
筋ジストロフィーを治療するための、請求項１〜６のいずれか一項に記載の組換えＡＡＶベクターを含む組成物または請求項７に記載の組成物。
【請求項１０】
前記筋ジストロフィーがデュシェンヌ型筋ジストロフィーである、請求項８または９に記載の組成物。
【請求項１１】
筋肉内注射または静脈内注射用に製剤化される、請求項８〜１０のいずれか一項に記載の組成物。
【請求項１２】
前記組換えＡＡＶベクターまたは前記組成物は全身的に投与される、請求項８〜１０のいずれか一項に記載の組成物。
【請求項１３】
前記組換えＡＡＶベクターまたは前記組成物は、注射、注入または移植により非経口投与される、請求項１２に記載の方法。
【請求項１４】
筋ジストロフィーに罹患している患者の筋力または筋肉量を増加させる薬剤の調製のための、請求項１〜６のいずれか一項に記載の組換えＡＡＶベクターまたは請求項７に記載の組成物の使用。
【請求項１５】
筋ジストロフィー治療薬の調製のための、請求項１〜６のいずれか一項に記載の組換えＡＡＶベクターまたは請求項７に記載の組成物の使用。
【請求項１６】
前記筋ジストロフィーがデュシェンヌ型筋ジストロフィーである、請求項１４または１５のいずれか一項に記載の使用。
【請求項１７】
前記薬剤が筋肉内または静脈内投与用に製剤化される、請求項１４〜１６のいずれか一項に記載の使用。
【請求項１８】
前記薬剤が全身送達用に製剤化される、請求項１４〜１６のいずれか一項に記載の使用。
【請求項１９】
前記薬剤が、注射、注入または移植による非経口投与用に製剤化される、請求項１８に記載の使用。
【手続補正２】
【補正対象書類名】明細書
【補正対象項目名】００５０
【補正方法】変更
【補正の内容】
【００５０】
いずれの薬剤は、ＤＭＤなどの筋ジストロフィーまたは他のジストロフィン関連筋ジストロフィーに罹患している患者への投与のために調製することができる。
本発明は、例えば以下の項目を提供する。
（項目１）
配列番号１のヌクレオチド配列を含む組換えＡＡＶベクター。
（項目２）
筋特異的制御エレメントをさらに含む、項目１に記載の組換えＡＡＶベクター。
（項目３）
前記筋特異的制御エレメントが、ヒト骨格アクチン遺伝子エレメント、心臓アクチン遺伝子エレメント、筋細胞特異的エンハンサー結合因子ｍｅｆ、筋肉クレアチンキナーゼ（ＭＣＫ）、切断型ＭＣＫ（ｔＭＣＫ）、ミオシン重鎖（ＭＨＣ）、ハイブリッドα−ミオシン重鎖エンハンサー／ＭＣＫエンハンサープロモーター（ＭＨＣＫ７）、Ｃ５−１２、マウスクレアチンキナーゼエンハンサーエレメント、急収縮性骨格トロポニンＣ遺伝子エレメント、遅収縮性心筋トロポニンＣ遺伝子エレメント、遅収縮性トロポニンＩ遺伝子エレメント、低酸素誘導性核因子、ステロイド誘導性エレメントまたは糖質コルチコイド応答エレメント（ＧＲＥ）である、項目２に記載の組換えＡＡＶベクター。
（項目４）
配列番号２のヌクレオチド配列を含む、項目１〜３のいずれか一項に記載の組換えＡＡＶベクター。
（項目５）
配列番号２のヌクレオチド配列を含む、組換えＡＡＶベクター。
（項目６）
前記ベクターが、血清型ＡＡＶｒｈ．７４、ＡＡＶ１、ＡＡＶ２、ＡＡＶ４、ＡＡＶ５、ＡＡＶ６、ＡＡＶ７、ＡＡＶ８、ＡＡＶ９、ＡＡＶ１０、ＡＡＶ１１、ＡＡＶ１２またはＡＡＶ１３である、項目１〜５のいずれか一項に記載の組換えＡＡＶベクター。
（項目７）
項目１〜６のいずれか一項に記載の組換えＡＡＶベクターおよび担体を含む組成物。
（項目８）
項目１〜６のいずれか一項に記載の組換えＡＡＶベクターまたは項目７に記載の組成物の治療有効量を投与することを含む、筋ジストロフィーに罹患している患者の筋力または筋肉量を増加させる方法。
（項目９）
項目１〜６のいずれか一項に記載の組換えＡＡＶベクターまたは項目７に記載の組成物の治療有効量を投与することを含む、筋ジストロフィーを治療する方法。
（項目１０）
前記筋ジストロフィーがデュシェンヌ型筋ジストロフィーである、項目８または９に記載の方法。
（項目１１）
前記組換えＡＡＶベクターまたは前記組成物が、筋肉内注射または静脈内注射によって投与される、項目８〜１０のいずれか一項に記載の方法。
（項目１２）
前記組換えＡＡＶベクターまたは前記組成物が全身に投与される、項目８〜１０のいずれか一項に記載の方法。
（項目１３）
前記組換えＡＡＶベクターまたは前記組成物が、注射、注入または移植により非経口投与される、項目１２に記載の方法。
（項目１４）
筋ジストロフィーに罹患している患者の筋力または筋肉量を増加させるための、項目１〜６のいずれか一項に記載の組換えＡＡＶベクターを含む組成物。
（項目１５）
筋ジストロフィーを治療するための、項目１〜６のいずれか一項に記載の組換えＡＡＶベクターを含む組成物。
（項目１６）
前記筋ジストロフィーがデュシェンヌ型筋ジストロフィーである、項目１４または１５に記載の組成物。
（項目１７）
筋肉内注射または静脈内注射用に製剤化される、項目１４〜１６のいずれか一項に記載の組成物。
（項目１８）
前記組換えＡＡＶベクターまたは前記組成物は全身的に投与される、項目１４〜１６のいずれか一項に記載の組成物。
（項目１９）
前記組換えＡＡＶベクターまたは前記組成物は、注射、注入または移植により非経口投与される、項目１８に記載の方法。
（項目２０）
筋ジストロフィーに罹患している患者の筋力または筋肉量を増加させる薬剤の調製のための、項目１〜６のいずれか一項に記載の組換えＡＡＶベクターまたは項目７に記載の組成物の使用。
（項目２１）
筋ジストロフィー治療薬の調製のための、項目１〜６のいずれか一項に記載の組換えＡＡＶベクターまたは項目７に記載の組成物の使用。
（項目２２）
前記筋ジストロフィーがデュシェンヌ型筋ジストロフィーである、項目２０または２１のいずれか一項に記載の使用。
（項目２３）
前記薬剤が筋肉内または静脈内投与用に製剤化される、項目２０〜２２のいずれか一項に記載の使用。
（項目２４）
前記薬剤が全身送達用に製剤化される、項目２０〜２２のいずれか一項に記載の使用。
（項目２５）
前記薬剤が、注射、注入または移植による非経口投与用に製剤化される、項目２４に記載の使用。