【手続補正書】
【提出日】令和2年12月29日(2020.12.29)
【手続補正１】
【補正対象書類名】特許請求の範囲
【補正対象項目名】全文
【補正方法】変更
【補正の内容】
【特許請求の範囲】
【請求項１】
式ＩＩ：
【化１４】
2020507636.tif 000001
を有する化合物またはその薬学的に許容される塩であって、式中：
各ＲはＣＨ３またはＨであり；
各Ｌはリンカーであり；
Ｙはタンパク質、抗体、ペプチド、または核酸であり；
ｎは５から２５までの整数である、化合物またはその薬学的に許容される塩。
【請求項２】
ｎが１２から２０までの整数である、請求項１に記載の化合物。
【請求項３】
ｎが１５、１６、または１７である、請求項１に記載の化合物。
【請求項４】
各Ｌが独立して、ポリエチレングリコール（ＰＥＧ）、直鎖アルキル、および環状アルキルから選択される、請求項１から３のいずれかに記載の化合物。
【請求項５】
各Ｌが直鎖アルキルである、請求項４に記載の化合物。
【請求項６】
各Ｌが独立して、直鎖（Ｃ２−Ｃ６）アルキルもしくは環状（Ｃ５−Ｃ６）アルキル、または−（Ｏ−ＣＨ２−ＣＨ２）ｐ−であり、ここで、ｐは１から５までの整数である、請求項５に記載の化合物。
【請求項７】
各Ｌが−ＣＨ２−である、請求項１から３のいずれかに記載の化合物。
【請求項８】
各Ｌが−（Ｏ−ＣＨ２−ＣＨ２）ｐ−であり、ここで、ｐは１から５までの整数である、請求項１から３のいずれかに記載の化合物。
【請求項９】
各ＲがＨであり、各Ｌが−ＣＨ２−であり、ｎが１５、１６、または１７であり、Ｙが抗体である、請求項１に記載の化合物。
【請求項１０】
ｎが１６である、請求項９に記載の化合物。
【請求項１１】
Ｙが、抗体または抗体フラグメントである、請求項１から１０のいずれかに記載の化合物。
【請求項１２】
Ｙがペプチドである、請求項１から１０のいずれかに記載の化合物。
【請求項１３】
Ｙがタンパク質である、請求項１から１０のいずれかに記載の化合物。
【請求項１４】
Ｙが核酸である、請求項１から１０のいずれかに記載の化合物。
【請求項１５】
請求項１から１４のいずれか１項に記載の化合物、またはその薬学的に許容される塩と；薬学的に許容されるキャリアとを含有する、医薬組成物。
【請求項１６】
治療剤を細胞内へと送達するための、請求項１から１４のいずれか１項に記載の化合物を含む組成物または請求項１５に記載の組成物であって、前記細胞が前記組成物と接触させられることを特徴とし、ここで、該化合物が該細胞内へと内在化される、組成物。
【手続補正２】
【補正対象書類名】明細書
【補正対象項目名】００６３
【補正方法】変更
【補正の内容】
【００６３】
本出願のいたる所で引用されるすべての参考文献（文献参照、発行された特許、公開された特許出願、および同時係属特許出願を含む）の内容が、ここに、その全体について参照により、本明細書中に明示的に援用される。他で定義されない限り、本明細書中で用いられるすべての技術用語および科学用語は、当業者によって通常知られる意味と一致する。
本発明は、例えば、以下の項目を提供する。
(項目１)
式Ｉ：
【化１２】
2020507636.tif 000002
を有する化合物またはその薬学的に許容される塩であって、式中：
各Ｔはチオール反応性基、ホスホロチオエート、チオホスホアミノ酸、およびマレイミドから選択され；
各Ｌはリンカー基であり；
Ｙはタンパク質、抗体、ペプチド、または核酸であり；
ｎは１から５０までの整数であり；
ｍは０、１、または２である、化合物またはその薬学的に許容される塩。
(項目２)
各Ｌが独立して、ポリエチレングリコール（ＰＥＧ）、アルキル、または環状アルキルから選択される、項目１に記載の化合物。
(項目３)
ｎが５から２５までの整数である、項目１または２に記載の化合物。
(項目４)
ｎが１５、１６、または１７である、項目３に記載の化合物。
(項目５)
各Ｔが独立して：
【化１３】
2020507636.tif 000003
から選択される、項目１から４のいずれかに記載の化合物。
(項目６)
各Ｌが独立して、ポリエチレングリコール（ＰＥＧ）、直鎖アルキル、および環状アルキルから選択される、項目１から５のいずれかに記載の化合物。
(項目７)
各Ｌが、直鎖（Ｃ１−Ｃ６）アルキルまたは環状アルキルである、項目１から６のいずれかに記載の化合物。
(項目８)
各Ｌが、直鎖（Ｃ２−Ｃ４）アルキルまたは（Ｃ５−Ｃ１０）環状アルキルである、項目７に記載の化合物。
(項目９)
各Ｌが、直鎖プロピルアルキルである、項目８に記載の化合物。
(項目１０)
ｍが０である、項目１に記載の化合物。
(項目１１)
ｍが１である、項目１に記載の化合物。
(項目１２)
ｍが２である、項目１に記載の化合物。
(項目１３)
式ＩＩ：
【化１４】
2020507636.tif 000004
を有する化合物またはその薬学的に許容される塩であって、式中：
各ＲはＣＨ３またはＨであり；
各Ｌはリンカーであり；
Ｙはタンパク質、抗体、ペプチド、または核酸であり；
ｎは５から２５までの整数である、化合物またはその薬学的に許容される塩。
(項目１４)
ｎが１２から２０までの整数である、項目１３に記載の化合物。
(項目１５)
ｎが１５、１６、または１７である、項目１３に記載の化合物。
(項目１６)
各Ｌが独立して、ポリエチレングリコール（ＰＥＧ）、直鎖アルキル、および環状アルキルから選択される、項目１３〜１５のいずれかに記載の化合物。
(項目１７)
各Ｌが直鎖アルキルである、項目１６に記載の化合物。
(項目１８)
各Ｌが独立して、直鎖（Ｃ２−Ｃ６）アルキルもしくは環状（Ｃ５−Ｃ６）アルキル、または−（Ｏ−ＣＨ２−ＣＨ２）ｐ−であり、ここで、ｐは１から５までの整数である、項目１６に記載の化合物。
(項目１９)
各Ｌが−ＣＨ２−である、項目１３から１５のいずれかに記載の化合物。
(項目２０)
各Ｌが−（Ｏ−ＣＨ２−ＣＨ２）ｐ−であり、ここで、ｐは１から５までの整数である、項目１３から１５のいずれかに記載の化合物。
(項目２１)
各ＲがＨであり、各Ｌが−ＣＨ２−であり、ｎが１５、１６、または１７であり、Ｙが抗体である、項目１３に記載の化合物。
(項目２２)
ｎが１６である、項目２１に記載の化合物。
(項目２３)
式ＩＩＩ：
【化１５】
2020507636.tif 000005
を有する化合物またはその薬学的に許容される塩であって、式中：
Ｌはリンカーであり；
ｎは１から３までの整数であり；
ｍは５から２５までの整数であり；
Ｙはタンパク質、抗体、ペプチド、または核酸である、化合物またはその薬学的に許容される塩。
(項目２４)
ｍが１５〜２０である、項目２３に記載の化合物。
(項目２５)
ｍが１６、１７、または１８である、項目２４に記載の化合物。
(項目２６)
Ｌが、ＰＥＧ、直鎖アルキル、または環状アルキルである、項目２３から２５のいずれかに記載の化合物。
(項目２７)
Ｌが、直鎖（Ｃ２−Ｃ１０）アルキルまたは−（Ｏ−ＣＨ２−ＣＨ２）ｐ−であり、ここで、ｐは１から５までの整数である、項目２６に記載の化合物。
(項目２８)
式ＩＶ：
【化１６】
2020507636.tif 000006
を有する化合物またはその薬学的に許容される塩であって、式中：
Ｌはリンカー基であり；
Ｙはタンパク質、抗体、ペプチド、または核酸であり；
ｎは５から２５までの整数である、化合物またはその薬学的に許容される塩。
(項目２９)
ｎが１５〜２０までの整数である、項目２８に記載の化合物。
(項目３０)
ｎが１６、１７、または１８である、項目２９に記載の化合物。
(項目３１)
Ｌが、ＰＥＧ、直鎖アルキル、または環状アルキルである、項目２８から３０のいずれかに記載の化合物。
(項目３２)
Ｌが、直鎖（Ｃ２−Ｃ１０）アルキル、（Ｃ５−Ｃ６）環状アルキル、または−（Ｏ−ＣＨ２−ＣＨ２）ｐ−であり、ここで、ｐは１から５までの整数である、項目３１に記載の化合物。
(項目３３)
Ｌが直鎖（Ｃ３−Ｃ６）アルキルである、項目３１に記載の化合物。
(項目３４)
式Ｖ：
【化１７】
2020507636.tif 000007
を有する化合物またはその薬学的に許容される塩であって、式中：
Ｌはリンカーであり；
Ｙはタンパク質、抗体、ペプチド、または核酸であり；
ｎは５から２５までの整数であり；
各Ｒは独立して：
【化１８】
2020507636.tif 000008
から選択される、化合物またはその薬学的に許容される塩。
(項目３５)
ｎが１５から２０までの整数である、項目３４に記載の化合物。
(項目３６)
ｎが１６、１７、または１８である、項目３５に記載の化合物。
(項目３７)
Ｌが、ＰＥＧ、直鎖アルキル、または環状アルキルである、項目３４から３６のいずれかに記載の化合物。
(項目３８)
Ｌが、直鎖（Ｃ２−Ｃ１０）アルキル、環状（Ｃ５−Ｃ６）アルキル、または−（Ｏ−ＣＨ２−ＣＨ２）ｐ−であり、ここで、ｐは１から５まで整数である、項目３７に記載の化合物。
(項目３９)
Ｌが直鎖（Ｃ３−Ｃ６）アルキルである、項目３８に記載の化合物。
(項目４０)
Ｙが、抗体または抗体フラグメントである、項目１から３９のいずれかに記載の化合物。
(項目４１)
Ｙがペプチドである、項目１から３９のいずれかに記載の化合物。
(項目４２)
Ｙがタンパク質である、項目１から３９のいずれかに記載の化合物。
(項目４３)
Ｙが核酸である、項目１から３９のいずれかに記載の化合物。
(項目４４)
項目１から４３のいずれか１項に記載の化合物、またはその薬学的に許容される塩と；薬学的に許容されるキャリアとを含有する、医薬組成物。
(項目４５)
治療剤を細胞内へと送達する方法であって、該方法は、項目１から４３のいずれか１項に記載の化合物または項目４４に記載の組成物と細胞を接触させる工程を包含し、ここで、該化合物が該細胞内へと内在化される、方法。