【手続補正書】
【提出日】令和3年6月3日(2021.6.3)
【手続補正１】
【補正対象書類名】特許請求の範囲
【補正対象項目名】全文
【補正方法】変更
【補正の内容】
【特許請求の範囲】
【請求項１】
式（Ｉ）：
【化１】
2020523315.tif 000001
［式中、
Ｘは、ＣＲ１であり；
Ｙは、ＣＲ２であり；
Ｐ、Ｑ、Ｔ、およびＵは、独立して、ＣＨ、Ｃ（Ｒ４またはＲ５が結合している場合）、またはＮであり；ただし、Ｐ、Ｑ、Ｔ、およびＵの１つ以上２つ以下が、Ｎであり；
Ｚは、ＮＲ６であり、ここで、Ｒ６は、水素、アルキル、またはシクロアルキルであり；
Ｒ１は、水素であり、Ｒ２は、アルキル、アルコキシ、ハロ、ハロアルキル、ハロアルコキシ、およびシクロアルキルからなる群から選択されるか；または、
Ｒ２は、水素であり、Ｒ１は、アルキル、アルコキシ、ハロ、ハロアルキル、ハロアルコキシ、およびシクロアルキルからなる群から選択され；
Ｒ３は、−Ｗ−アルキレン−Ｒ７であり、この式において：
−Ｗ−アルキレン−は、−Ｏ−（ＣＨ２）−＊、−Ｏ−（ＣＨ２）２−＊、−Ｏ−（ＣＨ２）３−＊、または−Ｏ−（ＣＨ２）２−Ｏ−（ＣＨ２）２−＊（ここで、＊は、Ｒ７との結合点を示す）であり；および、
Ｒ７は、−ＮＲａＲｂであり、ここで、ＲａおよびＲｂは、独立して、水素、アルキル、またはハロアルキルであり；または、ＲａおよびＲｂは、それらが結合する窒素と一緒になって、ヘテロシクロアミノ、架橋ヘテロシクロアミノ、またはスピロヘテロシクロアミノを形成し、ここで、該ヘテロシクロアミノ、架橋ヘテロシクロアミノおよびスピロヘテロシクロアミノは、アルキル、ハロ、ハロアルキル、ヒドロキシ、アルコキシ、およびハロアルコキシから独立して選択される１つまたは２つの置換基で置換されてもよく；または、
Ｒ７は、環炭素原子でアルキレンに結合し、アルキル、ハロ、ハロアルキル、ヒドロキシ、アルコキシ、およびハロアルコキシから独立して選択される１つまたは２つの置換基で置換されてもよいヘテロシクリルであり；
Ｒ４およびＲ５は、独立して、アルキル、アルケニル、アルキニル、シクロアルキル、シクロアルケニル、ハロ、ヒドロキシ、ハロアルコキシ、アルコキシ、シアノ、ＮＨ２、ＮＲｃＲｄ、アルコキシアルキルアミノ、ヒドロキシアルキルアミノ、アミノアルキルアミノ、ヒドロキシアルキル、アルコキシアルキル、アルキルチオ、アルコキシアルキルオキシ、フェニル、ヘテロアリール、ヘテロアリールオキシ、ヘテロシクリル、ヘテロシクリルオキシ、ヘテロシクリルアミノ、５〜８員の架橋ヘテロシクロアミノ、またはスピロヘテロシクロアミノであり、ここで、該フェニル、シクロアルキル、ヘテロアリール、およびヘテロシクリルは、単独でまたは別の基の一部として、アルキル、ハロ、ハロアルキル、ハロアルコキシ、ヒドロキシ、ヒドロキシアルキル、アルコキシ、ＮＨ２、アルキルアミノ、ジアルキルアミノ、カルボキシ、カルボキシアルキル、およびアルコキシカルボニルから独立して選択される１つ、２つ、または３つの置換基で置換されてもよく、ここで、Ｒ４およびＲ５のアルキルは、シクロアルキルで置換されてもよく、Ｒ４およびＲ５のアルケニルおよびアルキニルは、独立して、ヒドロキシまたはシクロアルキルで置換されてもよく；
Ｒｃは、水素、アルキル、シクロアルキル、またはヘテロシクリルであり；
Ｒｄは、アルキル、シクロアルキル、またはヘテロシクリルであり；または
ＲｃおよびＲｄは、それらが結合する窒素と一緒になって、４〜７員のヘテロシクロアミノを形成し；および、
ｖおよびｗは、独立して、０または１である。］
の化合物、またはその薬学的に許容される塩。
【請求項２】
Ｒ６が、Ｈである、請求項１に記載の化合物、またはその薬学的に許容される塩。
【請求項３】
Ｒ１が、水素であり、Ｒ２が、アルコキシであるか；あるいは、Ｒ１が、アルコキシであり、Ｒ２が、水素である、請求項１または２に記載の化合物、またはその薬学的に許容される塩。
【請求項４】
Ｒ１が、メトキシであり、Ｒ２が、水素である、請求項３に記載の化合物、またはその薬学的に許容される塩。
【請求項５】
Ｑが、Ｎであり；Ｐ、ＴおよびＵが、独立して、ＣＨ、またはＣ（Ｒ４またはＲ５が結合している場合）である、請求項１〜４のいずれか１項に記載の化合物、またはその薬学的に許容される塩。
【請求項６】
−Ｗ−アルキレン−が、−Ｏ−（ＣＨ２）３−＊（ここで、＊は、Ｒ７との結合点を示す）である、請求項１〜５のいずれか１項に記載の化合物、またはその薬学的に許容される塩。
【請求項７】
Ｒ７が、−ＮＲａＲｂであり、ＲａおよびＲｂは、独立して、水素、アルキル、またはハロアルキルである、請求項１〜６のいずれか１項に記載の化合物、またはその薬学的に許容される塩。
【請求項８】
ＲａおよびＲｂが、独立して、メチル、エチル、ｎ−プロピル、またはイソプロピルである、請求項７に記載の化合物、またはその薬学的に許容される塩。
【請求項９】
Ｒ７が、−ＮＲａＲｂであり、−ＮＲａＲｂは、それらが結合する窒素と一緒になって、ヘテロシクロアミノを形成し、該ヘテロシクロアミノは、アルキル、ハロ、ハロアルキル、ヒドロキシ、アルコキシ、およびハロアルコキシから独立して選択される１つまたは２つの置換基で置換されてもよい、請求項１〜５のいずれか１項に記載の化合物、またはその薬学的に許容される塩。
【請求項１０】
Ｒ７が、−ＮＲａＲｂであり、ＲａおよびＲｂは、それらが結合する窒素と一緒になって、ピロリジン−１−イルを形成する、請求項９に記載の化合物、またはその薬学的に許容される塩。
【請求項１１】
Ｒ７が、環炭素原子でアルキレンに結合し、アルキル、ハロ、ハロアルキル、ヒドロキシ、アルコキシ、およびハロアルコキシから独立して選択される１つまたは２つの置換基で置換されてもよい、ヘテロシクリルである、請求項１〜５のいずれか１項に記載の化合物、またはその薬学的に許容される塩。
【請求項１２】
Ｒ４が、シクロプロピル、シクロブチル、またはシクロペンチルからなる群より選択されるシクロアルキルであり、該シクロプロピル、シクロブチル、およびシクロペンチルは、アルキル、ハロ、ハロアルキル、ハロアルコキシ、ヒドロキシ、アルコキシ、ＮＨ２、アルキルアミノ、ジアルキルアミノ、カルボキシ、カルボキシアルキル、およびアルコキシカルボニルから独立して選択される１つ、２つ、または３つの置換基で置換されてもよい、請求項１〜１１のいずれか１項に記載の化合物、またはその薬学的に許容される塩。
【請求項１３】
Ｒ４が、ＮＨ２、ＮＲｃＲｄ、アルコキシアルキルアミノ、ヒドロキシアルキルアミノ、またはアミノアルキルアミノである、請求項１〜１１のいずれか１項に記載の化合物、またはその薬学的に許容される塩。
【請求項１４】
Ｒ４が、ヘテロアリール、ヘテロシクリル、５〜８員の架橋ヘテロシクロアミノ、またはスピロヘテロシクロアミノであり、ここで、該ヘテロアリールおよびヘテロシクリルは、単独でまたは別の基の一部として、アルキル、ハロ、ハロアルキル、ハロアルコキシ、ヒドロキシ、アルコキシ、ＮＨ２、アルキルアミノ、ジアルキルアミノ、カルボキシ、カルボキシアルキル、およびアルコキシカルボニルから独立して選択される１つ、２つ、または３つの置換基で置換されてもよい、請求項１〜１１のいずれか１項に記載の化合物、またはその薬学的に許容される塩。
【請求項１５】
Ｒ４が、ＮＲｃＲｄであり、ＲｃおよびＲｄは、それらが結合する窒素と一緒になって、４〜６員のヘテロシクロアミノを形成する、請求項１３に記載の化合物、またはその薬学的に許容される塩。
【請求項１６】
式（Ｉ）の化合物が、以下の表に示される化合物からなる群から選択される化合物、または、以下の表に示される塩の親化合物、またはその親化合物の薬学的に許容される塩である、請求項１に記載の化合物、またはその薬学的に許容される塩。
【表１】
2020523315.tif 000002
【表２】
2020523315.tif 000003
【表３】
2020523315.tif 000004
【表４】
2020523315.tif 000005
【表５】
2020523315.tif 000006
【表６】
2020523315.tif 000007
【表７】
2020523315.tif 000008
【表８】
2020523315.tif 000009
【表９】
2020523315.tif 000010
【表１０】
2020523315.tif 000011
【表１１】
2020523315.tif 000012
【請求項１７】
請求項１〜１６のいずれか１項に記載の化合物またはその薬学的に許容される塩；および、薬学的に許容される賦形剤を含む、医薬組成物。
【請求項１８】
請求項１〜１６のいずれか１項に記載の化合物またはその薬学的に許容される塩を含む、異常ヘモグロビン症を寛解または治療するための医薬。
【請求項１９】
異常ヘモグロビン症が、鎌状赤血球症である、請求項１８に記載の医薬。
【請求項２０】
異常ヘモグロビン症が、ベータサラセミアである、請求項１８に記載の方法。