【手続補正書】
【提出日】令和3年8月24日(2021.8.24)
【手続補正１】
【補正対象書類名】特許請求の範囲
【補正対象項目名】全文
【補正方法】変更
【補正の内容】
【特許請求の範囲】
【請求項１】
【化１】
2021500334.tif 000001
から選択される化合物、その互変異性体、その薬学的に許容される塩、及び前記互変異性体の薬学的に許容される塩。
【請求項２】
【表１】
2021500334.tif 000002
【表２】
2021500334.tif 000003
【表３】
2021500334.tif 000004
から選択される、請求項１に記載の化合物、その互変異性体、その薬学的に許容される塩、及び前記互変異性体の薬学的に許容される塩。
【請求項３】
【化２】
2021500334.tif 000005
（化合物１）である、請求項１又は請求項２に記載の化合物、その互変異性体、その薬学的に許容される塩、又は前記互変異性体の薬学的に許容される塩。
【請求項４】
【化３】
2021500334.tif 000006
である、請求項１〜３のいずれか一項に記載の化合物、その互変異性体、その薬学的に許容される塩、又は前記互変異性体の薬学的に許容される塩。
【請求項５】
化合物１Ｒである、請求項１〜４のいずれか一項に記載の化合物、その互変異性体、その薬学的に許容される塩、又は前記互変異性体の薬学的に許容される塩。
【請求項６】
化合物１Ｒである、請求項１〜５のいずれか一項に記載の化合物。
【請求項７】
化合物１Ｒの結晶形態である、請求項１〜６のいずれか一項に記載の化合物。
【請求項８】
化合物１Ｒの薬学的な塩である、請求項１〜７のいずれか一項に記載の化合物。
【請求項９】
化合物１Ｒの塩酸塩である、請求項１〜８のいずれか一項に記載の化合物。
【請求項１０】
化合物１Ｒの塩酸塩の結晶形態である、請求項１〜９のいずれか一項に記載の化合物。
【請求項１１】
【化４】
2021500334.tif 000007
である、請求項１又は請求項２に記載の化合物、その互変異性体、その薬学的に許容される塩、又は前記互変異性体の薬学的に許容される塩。
【請求項１２】
化合物２である、請求項１〜１１のいずれか一項に記載の化合物。
【請求項１３】
化合物２の結晶形態である、請求項１〜１２のいずれか一項に記載の化合物。
【請求項１４】
化合物２の薬学的な塩である、請求項１〜１３のいずれか一項に記載の化合物。
【請求項１５】
化合物２の塩酸塩である、請求項１〜１４のいずれか一項に記載の化合物。
【請求項１６】
化合物２の塩酸塩の結晶形態である、請求項１〜１５のいずれか一項に記載の化合物。
【請求項１７】
【化５】
2021500334.tif 000008
である、請求項１又は請求項３に記載の化合物、その互変異性体、その薬学的に許容される塩、又は前記互変異性体の薬学的に許容される塩。
【請求項１８】
化合物３である、請求項１〜１７のいずれか一項に記載の化合物。
【請求項１９】
化合物３の結晶形態である、請求項１〜１８のいずれか一項に記載の化合物。
【請求項２０】
化合物３の薬学的な塩である、請求項１〜１９のいずれか一項に記載の化合物。
【請求項２１】
化合物３の塩酸塩である、請求項１〜２０のいずれか一項に記載の化合物。
【請求項２２】
化合物３の塩酸塩の結晶形態である、請求項１〜２１のいずれか一項に記載の化合物。
【請求項２３】
化合物３の硫酸塩である、請求項１〜２２のいずれか一項に記載の化合物。
【請求項２４】
化合物３の硫酸塩の結晶形態である、請求項１〜２３のいずれか一項に記載の化合物。
【請求項２５】
化合物３のグリコール酸塩である、請求項１〜２４のいずれか一項に記載の化合物。
【請求項２６】
化合物３のグリコール酸塩の結晶形態である、請求項１〜２５のいずれか一項に記載の化合物。
【請求項２７】
化合物３のコハク酸塩である、請求項１〜２６のいずれか一項に記載の化合物。
【請求項２８】
化合物３のコハク酸塩の結晶形態である、請求項１〜２７のいずれか一項に記載の化合物。
【請求項２９】
【化６】
2021500334.tif 000009
である、請求項１又は請求項２に記載の化合物、その互変異性体、その薬学的に許容される塩、又は前記互変異性体の薬学的に許容される塩。
【請求項３０】
【化７】
2021500334.tif 000010
である、請求項１〜２９のいずれか一項に記載の化合物、その互変異性体、その薬学的に許容される塩、又は前記互変異性体の薬学的に許容される塩。
【請求項３１】
化合物４Ｒである、請求項１〜３０のいずれか一項に記載の化合物。
【請求項３２】
化合物４Ｒの結晶形態である、請求項１〜３１のいずれか一項に記載の化合物。
【請求項３３】
化合物４Ｒの薬学的な塩である、請求項１〜３２のいずれか一項に記載の化合物。
【請求項３４】
化合物４Ｒの塩酸塩である、請求項１〜３３のいずれか一項に記載の化合物。
【請求項３５】
化合物４Ｒの塩酸塩の結晶形態である、請求項１〜３４のいずれか一項に記載の化合物。
【請求項３６】
化合物４Ｒのコハク酸塩である、請求項１〜３５のいずれか一項に記載の化合物。
【請求項３７】
化合物４Ｒのコハク酸塩の結晶形態である、請求項１〜３６のいずれか一項に記載の化合物。
【請求項３８】
【化８】
2021500334.tif 000011
である、請求項１又は請求項２に記載の化合物、その互変異性体、その薬学的に許容される塩、又は前記互変異性体の薬学的に許容される塩。
【請求項３９】
【化９】
2021500334.tif 000012
である、請求項１〜３８のいずれか一項に記載の化合物、その互変異性体、その薬学的に許容される塩、又は前記互変異性体の薬学的に許容される塩。
【請求項４０】
化合物５Ｒである、請求項１〜３９のいずれか一項に記載の化合物。
【請求項４１】
化合物５Ｒの結晶形態である、請求項１〜４０のいずれか一項に記載の化合物。
【請求項４２】
化合物５Ｒの薬学的な塩である、請求項１〜４１のいずれか一項に記載の化合物。
【請求項４３】
化合物５Ｒの硫酸塩である、請求項１〜４２のいずれか一項に記載の化合物。
【請求項４４】
化合物５Ｒの硫酸塩の結晶形態である、請求項１〜４３のいずれか一項に記載の化合物。
【請求項４５】
化合物５Ｒのグリコール酸塩である、請求項１〜４４のいずれか一項に記載の化合物。
【請求項４６】
化合物５Ｒのグリコール酸塩の結晶形態である、請求項１〜４５のいずれか一項に記載の化合物。
【請求項４７】
化合物５Ｒのフマル酸塩である、請求項１〜４６のいずれか一項に記載の化合物。
【請求項４８】
化合物５Ｒのフマル酸塩の結晶形態である、請求項１〜４７のいずれか一項に記載の化合物。
【請求項４９】
化合物５Ｒの馬尿酸塩である、請求項１〜４８のいずれか一項に記載の化合物。
【請求項５０】
化合物５Ｒの馬尿酸塩の結晶形態である、請求項１〜４９のいずれか一項に記載の化合物。
【請求項５１】
化合物５Ｒのアジピン酸塩である、請求項１〜５０のいずれか一項に記載の化合物。
【請求項５２】
化合物５Ｒのアジピン酸塩の結晶形態である、請求項１〜５１のいずれか一項に記載の化合物。
【請求項５３】
化合物５Ｒのゲンチシン酸塩である、請求項１〜５２のいずれか一項に記載の化合物。
【請求項５４】
化合物５Ｒのゲンチシン酸塩の結晶形態である、請求項１〜５３のいずれか一項に記載の化合物。
【請求項５５】
化合物５Ｒの安息香酸塩である、請求項１〜５４のいずれか一項に記載の化合物。
【請求項５６】
化合物５Ｒの安息香酸塩の結晶形態である、請求項１〜５５のいずれか一項に記載の化合物。
【請求項５７】
【化１０】
2021500334.tif 000013
である、請求項１又は請求項２に記載の化合物、その互変異性体、その薬学的に許容される塩、又は前記互変異性体の薬学的に許容される塩。
【請求項５８】
化合物６の薬学的な塩である、請求項１〜５７のいずれか一項に記載の化合物。
【請求項５９】
化合物６の塩酸塩である、請求項１〜５８のいずれか一項に記載の化合物。
【請求項６０】
化合物６の塩酸塩の結晶形態である、請求項１〜５９のいずれか一項に記載の化合物。
【請求項６１】
化合物６のグリコール酸塩である、請求項１〜６０のいずれか一項に記載の化合物。
【請求項６２】
化合物６のグリコール酸塩の結晶形態である、請求項１〜６１のいずれか一項に記載の化合物。
【請求項６３】
化合物６のアジピン酸塩である、請求項１〜６２のいずれか一項に記載の化合物。
【請求項６４】
化合物６のアジピン酸塩の結晶形態である、請求項１〜６３のいずれか一項に記載の化合物。
【請求項６５】
【化１１】
2021500334.tif 000014
である、請求項１又は請求項２に記載の化合物、その互変異性体、その薬学的に許容される塩、又は前記互変異性体の薬学的に許容される塩。
【請求項６６】
化合物７の薬学的な塩である、請求項１〜６５のいずれか一項に記載の化合物。
【請求項６７】
化合物７の塩酸塩である、請求項１〜６６のいずれか一項に記載の化合物。
【請求項６８】
化合物７の塩酸塩の結晶形態である、請求項１〜６７のいずれか一項に記載の化合物。
【請求項６９】
化合物７のシュウ酸塩である、請求項１〜６８のいずれか一項に記載の化合物。
【請求項７０】
化合物７のシュウ酸塩の結晶形態である、請求項１〜６９のいずれか一項に記載の化合物。
【請求項７１】
化合物７の硫酸塩である、請求項１〜７０のいずれか一項に記載の化合物。
【請求項７２】
化合物７の硫酸塩の結晶形態である、請求項１〜７１のいずれか一項に記載の化合物。
【請求項７３】
化合物７のリン酸塩である、請求項１〜７２のいずれか一項に記載の化合物。
【請求項７４】
化合物７のリン酸塩の結晶形態である、請求項１〜７３のいずれか一項に記載の化合物。
【請求項７５】
化合物７のフマル酸塩である、請求項１〜７４のいずれか一項に記載の化合物。
【請求項７６】
化合物７のフマル酸塩の結晶形態である、請求項１〜７５のいずれか一項に記載の化合物。
【請求項７７】
請求項１〜７６のいずれか一項に記載の化合物と、薬学的に許容されるキャリアとを含む医薬組成物。
【請求項７８】
それを必要とする被験体におけるＥＨＭＴ１及びＥＨＭＴ２の一方又は両方を阻害するための、請求項１〜７６のいずれか一項に記載の化合物を含む組成物。
【請求項７９】
前記被験体が、ＥＨＭＴに媒介される障害を有する、請求項７８に記載の組成物。
【請求項８０】
前記被験体が、血液疾患を有する、請求項７８に記載の組成物。
【請求項８１】
前記被験体が、癌を有する、請求項７８に記載の組成物。
【請求項８２】
それを必要とする被験体における血液疾患を予防又は処置するための、請求項１〜７６のいずれか一項に記載の化合物を含む組成物。
【請求項８３】
前記血液疾患が、鎌状赤血球貧血又はβ−サラセミアである、請求項８２に記載の組成物。
【請求項８４】
前記血液疾患が血液癌である、請求項８２に記載の組成物。
【請求項８５】
それを必要とする被験体における癌を予防又は処置するための、請求項１〜７６のいずれか一項に記載の化合物を含む組成物。
【請求項８６】
前記癌が、リンパ腫、白血病、黒色腫、乳癌、卵巣癌、肝細胞癌、前立腺癌、肺癌、脳腫瘍、又は血液癌である、請求項８５に記載の組成物。
【請求項８７】
前記癌が黒色腫である、請求項８５に記載の組成物。
【請求項８８】
前記血液癌が、急性骨髄性白血病（ＡＭＬ）又は慢性リンパ球性白血病（ＣＬＬ）である、請求項８６に記載の組成物。
【請求項８９】
前記リンパ腫が、びまん性大細胞型Ｂ細胞リンパ腫、濾胞性リンパ腫、バーキットリンパ腫又は非ホジキンリンパ腫である、請求項８６に記載の組成物。
【請求項９０】
前記癌が、慢性骨髄性白血病（ＣＭＬ）、急性骨髄性白血病（ＡＭＬ）、急性リンパ球性白血病（ＡＬＬ）、混合系統白血病（ＭＬＬ）、又は骨髄異形成症候群（ＭＤＳ）である、請求項８６に記載の組成物。
【請求項９１】
それを必要とする被験体におけるＥＨＭＴ１及びＥＨＭＴ２の一方又は両方を阻害するのに使用するための、請求項１〜７６のいずれか一項に記載の化合物を含む組成物。
【請求項９２】
それを必要とする被験体におけるＥＨＭＴに媒介される障害を予防又は処置するのに使用するための、請求項１〜７６のいずれか一項に記載の化合物を含む組成物。
【請求項９３】
それを必要とする被験体における血液疾患を予防又は処置するのに使用するための、請求項１〜７６のいずれか一項に記載の化合物を含む組成物。
【請求項９４】
それを必要とする被験体における癌を予防又は処置するのに使用するための、請求項１〜７６のいずれか一項に記載の化合物を含む組成物。
【請求項９５】
それを必要とする被験体におけるＥＨＭＴ１及びＥＨＭＴ２の一方又は両方を阻害するための薬剤の製造における、請求項１〜７６のいずれか一項に記載の化合物の使用。
【請求項９６】
それを必要とする被験体におけるＥＨＭＴに媒介される障害を予防又は処置するための薬剤の製造における、請求項１〜７６のいずれか一項に記載の化合物の使用。
【請求項９７】
それを必要とする被験体における血液疾患を予防又は処置するための薬剤の製造における、請求項１〜７６のいずれか一項に記載の化合物の使用。
【請求項９８】
それを必要とする被験体における癌を予防又は処置するための薬剤の製造における、請求項１〜７６のいずれか一項に記載の化合物の使用。
【手続補正２】
【補正対象書類名】明細書
【補正対象項目名】００３０
【補正方法】変更
【補正の内容】
【００３０】
本開示の他の特徴と利点は、以下の詳細な説明および特許請求の範囲から明らかになるであろう。
本発明の実施形態において、例えば以下の項目が提供される。
（項目１）
【化１】
2021500334.tif 000015
から選択される化合物、その互変異性体、その薬学的に許容される塩、及び前記互変異性体の薬学的に許容される塩。
（項目２）
【表１】
2021500334.tif 000016
【表２】
2021500334.tif 000017
【表３】
2021500334.tif 000018
から選択される、項目１に記載の化合物、その互変異性体、その薬学的に許容される塩、及び前記互変異性体の薬学的に許容される塩。
（項目３）
【化２】
2021500334.tif 000019
（化合物１）である、項目１又は項目２に記載の化合物、その互変異性体、その薬学的に許容される塩、又は前記互変異性体の薬学的に許容される塩。
（項目４）
【化３】
2021500334.tif 000020
である、項目１〜３のいずれか一項に記載の化合物、その互変異性体、その薬学的に許容される塩、又は前記互変異性体の薬学的に許容される塩。
（項目５）
化合物１Ｒである、項目１〜４のいずれか一項に記載の化合物、その互変異性体、その薬学的に許容される塩、又は前記互変異性体の薬学的に許容される塩。
（項目６）
化合物１Ｒである、項目１〜５のいずれか一項に記載の化合物。
（項目７）
化合物１Ｒの結晶形態である、項目１〜６のいずれか一項に記載の化合物。
（項目８）
化合物１Ｒの薬学的な塩である、項目１〜７のいずれか一項に記載の化合物。
（項目９）
化合物１Ｒの塩酸塩である、項目１〜８のいずれか一項に記載の化合物。
（項目１０）
化合物１Ｒの塩酸塩の結晶形態である、項目１〜９のいずれか一項に記載の化合物。
（項目１１）
【化４】
2021500334.tif 000021
である、項目１又は項目２に記載の化合物、その互変異性体、その薬学的に許容される塩、又は前記互変異性体の薬学的に許容される塩。
（項目１２）
化合物２である、項目１〜１１のいずれか一項に記載の化合物。
（項目１３）
化合物２の結晶形態である、項目１〜１２のいずれか一項に記載の化合物。
（項目１４）
化合物２の薬学的な塩である、項目１〜１３のいずれか一項に記載の化合物。
（項目１５）
化合物２の塩酸塩である、項目１〜１４のいずれか一項に記載の化合物。
（項目１６）
化合物２の塩酸塩の結晶形態である、項目１〜１５のいずれか一項に記載の化合物。
（項目１７）
【化５】
2021500334.tif 000022
である、項目１又は項目３に記載の化合物、その互変異性体、その薬学的に許容される塩、又は前記互変異性体の薬学的に許容される塩。
（項目１８）
化合物３である、項目１〜１７のいずれか一項に記載の化合物。
（項目１９）
化合物３の結晶形態である、項目１〜１８のいずれか一項に記載の化合物。
（項目２０）
化合物３の薬学的な塩である、項目１〜１９のいずれか一項に記載の化合物。
（項目２１）
化合物３の塩酸塩である、項目１〜２０のいずれか一項に記載の化合物。
（項目２２）
化合物３の塩酸塩の結晶形態である、項目１〜２１のいずれか一項に記載の化合物。
（項目２３）
化合物３の硫酸塩である、項目１〜２２のいずれか一項に記載の化合物。
（項目２４）
化合物３の硫酸塩の結晶形態である、項目１〜２３のいずれか一項に記載の化合物。
（項目２５）
化合物３のグリコール酸塩である、項目１〜２４のいずれか一項に記載の化合物。
（項目２６）
化合物３のグリコール酸塩の結晶形態である、項目１〜２５のいずれか一項に記載の化合物。
（項目２７）
化合物３のコハク酸塩である、項目１〜２６のいずれか一項に記載の化合物。
（項目２８）
化合物３のコハク酸塩の結晶形態である、項目１〜２７のいずれか一項に記載の化合物。
（項目２９）
【化６】
2021500334.tif 000023
である、項目１又は項目２に記載の化合物、その互変異性体、その薬学的に許容される塩、又は前記互変異性体の薬学的に許容される塩。
（項目３０）
【化７】
2021500334.tif 000024
である、項目１〜２９のいずれか一項に記載の化合物、その互変異性体、その薬学的に許容される塩、又は前記互変異性体の薬学的に許容される塩。
（項目３１）
化合物４Ｒである、項目１〜３０のいずれか一項に記載の化合物。
（項目３２）
化合物４Ｒの結晶形態である、項目１〜３１のいずれか一項に記載の化合物。
（項目３３）
化合物４Ｒの薬学的な塩である、項目１〜３２のいずれか一項に記載の化合物。
（項目３４）
化合物４Ｒの塩酸塩である、項目１〜３３のいずれか一項に記載の化合物。
（項目３５）
化合物４Ｒの塩酸塩の結晶形態である、項目１〜３４のいずれか一項に記載の化合物。
（項目３６）
化合物４Ｒのコハク酸塩である、項目１〜３５のいずれか一項に記載の化合物。
（項目３７）
化合物４Ｒのコハク酸塩の結晶形態である、項目１〜３６のいずれか一項に記載の化合物。
（項目３８）
【化８】
2021500334.tif 000025
である、項目１又は項目２に記載の化合物、その互変異性体、その薬学的に許容される塩、又は前記互変異性体の薬学的に許容される塩。
（項目３９）
【化９】
2021500334.tif 000026
である、項目１〜３８のいずれか一項に記載の化合物、その互変異性体、その薬学的に許容される塩、又は前記互変異性体の薬学的に許容される塩。
（項目４０）
化合物５Ｒである、項目１〜３９のいずれか一項に記載の化合物。
（項目４１）
化合物５Ｒの結晶形態である、項目１〜４０のいずれか一項に記載の化合物。
（項目４２）
化合物５Ｒの薬学的な塩である、項目１〜４１のいずれか一項に記載の化合物。
（項目４３）
化合物５Ｒの硫酸塩である、項目１〜４２のいずれか一項に記載の化合物。
（項目４４）
化合物５Ｒの硫酸塩の結晶形態である、項目１〜４３のいずれか一項に記載の化合物。
（項目４５）
化合物５Ｒのグリコール酸塩である、項目１〜４４のいずれか一項に記載の化合物。
（項目４６）
化合物５Ｒのグリコール酸塩の結晶形態である、項目１〜４５のいずれか一項に記載の化合物。
（項目４７）
化合物５Ｒのフマル酸塩である、項目１〜４６のいずれか一項に記載の化合物。
（項目４８）
化合物５Ｒのフマル酸塩の結晶形態である、項目１〜４７のいずれか一項に記載の化合物。
（項目４９）
化合物５Ｒの馬尿酸塩である、項目１〜４８のいずれか一項に記載の化合物。
（項目５０）
化合物５Ｒの馬尿酸塩の結晶形態である、項目１〜４９のいずれか一項に記載の化合物。
（項目５１）
化合物５Ｒのアジピン酸塩である、項目１〜５０のいずれか一項に記載の化合物。
（項目５２）
化合物５Ｒのアジピン酸塩の結晶形態である、項目１〜５１のいずれか一項に記載の化合物。
（項目５３）
化合物５Ｒのゲンチシン酸塩である、項目１〜５２のいずれか一項に記載の化合物。
（項目５４）
化合物５Ｒのゲンチシン酸塩の結晶形態である、項目１〜５３のいずれか一項に記載の化合物。
（項目５５）
化合物５Ｒの安息香酸塩である、項目１〜５４のいずれか一項に記載の化合物。
（項目５６）
化合物５Ｒの安息香酸塩の結晶形態である、項目１〜５５のいずれか一項に記載の化合物。
（項目５７）
【化１０】
2021500334.tif 000027
である、項目１又は項目２に記載の化合物、その互変異性体、その薬学的に許容される塩、又は前記互変異性体の薬学的に許容される塩。
（項目５８）
化合物６の薬学的な塩である、項目１〜５７のいずれか一項に記載の化合物。
（項目５９）
化合物６の塩酸塩である、項目１〜５８のいずれか一項に記載の化合物。
（項目６０）
化合物６の塩酸塩の結晶形態である、項目１〜５９のいずれか一項に記載の化合物。
（項目６１）
化合物６のグリコール酸塩である、項目１〜６０のいずれか一項に記載の化合物。
（項目６２）
化合物６のグリコール酸塩の結晶形態である、項目１〜６１のいずれか一項に記載の化合物。
（項目６３）
化合物６のアジピン酸塩である、項目１〜６２のいずれか一項に記載の化合物。
（項目６４）
化合物６のアジピン酸塩の結晶形態である、項目１〜６３のいずれか一項に記載の化合物。
（項目６５）
【化１１】
2021500334.tif 000028
である、項目１又は項目２に記載の化合物、その互変異性体、その薬学的に許容される塩、又は前記互変異性体の薬学的に許容される塩。
（項目６６）
化合物７の薬学的な塩である、項目１〜６５のいずれか一項に記載の化合物。
（項目６７）
化合物７の塩酸塩である、項目１〜６６のいずれか一項に記載の化合物。
（項目６８）
化合物７の塩酸塩の結晶形態である、項目１〜６７のいずれか一項に記載の化合物。
（項目６９）
化合物７のシュウ酸塩である、項目１〜６８のいずれか一項に記載の化合物。
（項目７０）
化合物７のシュウ酸塩の結晶形態である、項目１〜６９のいずれか一項に記載の化合物。
（項目７１）
化合物７の硫酸塩である、項目１〜７０のいずれか一項に記載の化合物。
（項目７２）
化合物７の硫酸塩の結晶形態である、項目１〜７１のいずれか一項に記載の化合物。
（項目７３）
化合物７のリン酸塩である、項目１〜７２のいずれか一項に記載の化合物。
（項目７４）
化合物７のリン酸塩の結晶形態である、項目１〜７３のいずれか一項に記載の化合物。
（項目７５）
化合物７のフマル酸塩である、項目１〜７４のいずれか一項に記載の化合物。
（項目７６）
化合物７のフマル酸塩の結晶形態である、項目１〜７５のいずれか一項に記載の化合物。
（項目７７）
項目１〜７６のいずれか一項に記載の化合物と、薬学的に許容されるキャリアとを含む医薬組成物。
（項目７８）
ＥＨＭＴ１及びＥＨＭＴ２の一方又は両方を阻害する方法であって、それを必要とする被験体に、治療有効量の項目１〜７６のいずれか一項に記載の化合物を投与することを含む方法。
（項目７９）
前記被験体が、ＥＨＭＴに媒介される障害を有する、項目４９に記載の方法。
（項目８０）
前記被験体が、血液疾患を有する、項目４９に記載の方法。
（項目８１）
前記被験体が、癌を有する、項目４９に記載の方法。
（項目８２）
血液疾患を予防又は処置する方法であって、それを必要とする被験体に、治療有効量の項目１〜７６のいずれか一項に記載の化合物を投与することを含む方法。
（項目８３）
前記血液疾患が、鎌状赤血球貧血又はβ−サラセミアである、項目５４に記載の方法。
（項目８４）
前記血液疾患が血液癌である、項目５４に記載の方法。
（項目８５）
癌を予防又は処置する方法であって、それを必要とする被験体に、治療有効量の項目１〜７６のいずれか一項に記載の化合物を投与することを含む方法。
（項目８６）
前記癌が、リンパ腫、白血病、黒色腫、乳癌、卵巣癌、肝細胞癌、前立腺癌、肺癌、脳腫瘍、又は血液癌である、項目５６に記載の方法。
（項目８７）
前記癌が黒色腫である、項目５６に記載の方法。
（項目８８）
前記血液癌が、急性骨髄性白血病（ＡＭＬ）又は慢性リンパ球性白血病（ＣＬＬ）である、項目５７に記載の方法。
（項目８９）
前記リンパ腫が、びまん性大細胞型Ｂ細胞リンパ腫、濾胞性リンパ腫、バーキットリンパ腫又は非ホジキンリンパ腫である、項目５７に記載の方法。
（項目９０）
前記癌が、慢性骨髄性白血病（ＣＭＬ）、急性骨髄性白血病（ＡＭＬ）、急性リンパ球性白血病（ＡＬＬ）、混合系統白血病（ＭＬＬ）、又は骨髄異形成症候群（ＭＤＳ）である、項目５６に記載の方法。
（項目９１）
それを必要とする被験体におけるＥＨＭＴ１及びＥＨＭＴ２の一方又は両方を阻害するのに使用するための、項目１〜７６のいずれか一項に記載の化合物。
（項目９２）
それを必要とする被験体におけるＥＨＭＴに媒介される障害を予防又は処置するのに使用するための、項目１〜７６のいずれか一項に記載の化合物。
（項目９３）
それを必要とする被験体における血液疾患を予防又は処置するのに使用するための、項目１〜７６のいずれか一項に記載の化合物。
（項目９４）
それを必要とする被験体における癌を予防又は処置するのに使用するための、項目１〜７６のいずれか一項に記載の化合物。
（項目９５）
それを必要とする被験体におけるＥＨＭＴ１及びＥＨＭＴ２の一方又は両方を阻害するための薬剤の製造における、項目１〜７６のいずれか一項に記載の化合物の使用。
（項目９６）
それを必要とする被験体におけるＥＨＭＴに媒介される障害を予防又は処置するための薬剤の製造における、項目１〜７６のいずれか一項に記載の化合物の使用。
（項目９７）
それを必要とする被験体における血液疾患を予防又は処置するための薬剤の製造における、項目１〜７６のいずれか一項に記載の化合物の使用。
（項目９８）
それを必要とする被験体における癌を予防又は処置するための薬剤の製造における、項目１〜７６のいずれか一項に記載の化合物の使用。