【手続補正書】
【提出日】令和3年1月18日(2021.1.18)
【手続補正１】
【補正対象書類名】特許請求の範囲
【補正対象項目名】全文
【補正方法】変更
【補正の内容】
【特許請求の範囲】
【請求項１】
治療を必要とする対象におけるハンチントン病を治療するための薬学的組成物であって、治療有効量の式（I）の化合物
2020505448.tif 000001
またはその薬学的に許容される塩、プロドラッグ、もしくは異性体を含む、前記薬学的組成物。
【請求項２】
治療を必要とする対象におけるハンチントン病の症状を治療するための薬学的組成物であって、治療有効量の式（I）の化合物
2020505448.tif 000002
またはその薬学的に許容される塩、プロドラッグ、もしくは異性体を含む、前記薬学的組成物。
【請求項３】
式（I）の化合物、その薬学的に許容される塩、プロドラッグ、または異性体が、予防的に与えられる、請求項1記載の薬学的組成物。
【請求項４】
ハンチントン病の徴候および症状の発症を遅らせる、請求項3記載の薬学的組成物。
【請求項５】
式（I）の化合物がベシル酸塩の形態である、請求項1〜2のいずれか一項記載の薬学的組成物。
【請求項６】
前記治療有効量が約0.1〜約15ミリグラムである、請求項1〜2のいずれか一項記載の薬学的組成物。
【請求項７】
前記治療有効量が約1〜約10ミリグラムである、請求項6記載の薬学的組成物。
【請求項８】
前記治療有効量が約2〜約6ミリグラムである、請求項7記載の薬学的組成物。
【請求項９】
前記治療有効量が約3ミリグラムである、請求項8記載の薬学的組成物。
【請求項１０】
1日2回、毎日、隔日、週3回、週2回、毎週、隔週、月2回、または毎月、前記対象に投与される、請求項1〜2のいずれか一項記載の薬学的組成物。
【請求項１１】
毎日、前記対象に投与される、請求項10記載の薬学的組成物。
【請求項１２】
毎日、前記対象に投与され、前記化合物の治療有効量が約3ミリグラムである、請求項1〜2のいずれか一項記載の薬学的組成物。
【請求項１３】
前記対象におけるアディポネクチンレベルの少なくとも約30％、少なくとも約68％、少なくとも約175％、または少なくとも約200％の増加を提供する、請求項1〜2のいずれか一項記載の薬学的組成物。
【請求項１４】
前記増加が、少なくとも約175％である、請求項13記載の薬学的組成物。
【請求項１５】
脂肪細胞または脂肪組織の増加をもたらさない、請求項1〜2のいずれか一項記載の薬学的組成物。
【請求項１６】
脳細胞におけるグルコース代謝を増加させる、請求項1〜2のいずれか一項記載の薬学的組成物。
【請求項１７】
脂肪組織におけるグルコース代謝を増加させる、請求項1〜2のいずれか一項記載の薬学的組成物。
【請求項１８】
前記対象の寿命が、式（I）の化合物、その薬学的に許容される塩、プロドラッグ、または異性体が投与されていないハンチントン病を有する対象の寿命よりも長くなる、請求項1〜2のいずれか一項記載の薬学的組成物。
【請求項１９】
前記対象における代謝調節不全を緩和する、請求項1〜2のいずれか一項記載の薬学的組成物。
【請求項２０】
前記対象の食欲を増加させる、請求項1〜2のいずれか一項記載の薬学的組成物。
【請求項２１】
前記対象における体重減少を緩和する、請求項1〜2のいずれか一項記載の薬学的組成物。
【請求項２２】
前記対象におけるインスリン抵抗性を低減する、請求項1〜2のいずれか一項記載の薬学的組成物。
【請求項２３】
治療を必要とする対象におけるハンチントン病の治療方法であって、該対象におけるアディポネクチンレベルを増加させる工程を含み、
治療有効量の式（I）の化合物
2020505448.tif 000003
またはその薬学的に許容される塩、プロドラッグ、もしくは異性体を、該対象に投与することにより、該アディポネクチンレベルを増加させる、前記方法において使用するための薬学的組成物であって、該治療有効量の式（I）の化合物またはその薬学的に許容される塩、プロドラッグ、もしくは異性体を含む、前記薬学的組成物。
【請求項２４】
治療を必要とする対象におけるハンチントン病の症状の治療方法であって、該対象におけるアディポネクチンレベルを増加させる工程を含み、
治療有効量の式（I）の化合物
2020505448.tif 000004
またはその薬学的に許容される塩、プロドラッグ、もしくは異性体を、該対象に投与することにより、該アディポネクチンレベルを増加させる、前記方法において使用するための薬学的組成物であって、該治療有効量の式（I）の化合物またはその薬学的に許容される塩、プロドラッグ、もしくは異性体を含む、前記薬学的組成物。
【請求項２５】
式（I）の化合物、その薬学的に許容される塩、プロドラッグ、または異性体が、予防的に与えられる、請求項23記載の薬学的組成物。
【請求項２６】
ハンチントン病の徴候および症状の発症を遅らせる、請求項25記載の薬学的組成物。
【請求項２７】
式（I）の化合物がベシル酸塩の形態である、請求項23〜24のいずれか一項記載の薬学的組成物。
【請求項２８】
前記治療有効量が約0.1〜約15ミリグラムである、請求項23〜24のいずれか一項記載の薬学的組成物。
【請求項２９】
前記治療有効量が約1〜約10ミリグラムである、請求項28記載の薬学的組成物。
【請求項３０】
前記治療有効量が約2〜約6ミリグラムである、請求項29記載の薬学的組成物。
【請求項３１】
前記治療有効量が約3ミリグラムである、請求項30記載の薬学的組成物。
【請求項３２】
1日2回、毎日、隔日、週3回、週2回、毎週、隔週、月2回、または毎月、前記対象に投与される、請求項23〜24のいずれか一項記載の薬学的組成物。
【請求項３３】
毎日、前記対象に投与される、請求項32記載の薬学的組成物。
【請求項３４】
毎日、前記対象に投与され、前記化合物の治療有効量が約3ミリグラムである、請求項23〜24のいずれか一項記載の薬学的組成物。
【請求項３５】
前記対象におけるアディポネクチンレベルを少なくとも約30％、少なくとも約68％、少なくとも約175％、または少なくとも約200％増加させる、請求項23〜24のいずれか一項記載の薬学的組成物。
【請求項３６】
前記増加が、少なくとも約175％である、請求項35記載の薬学的組成物。
【請求項３７】
脂肪細胞または脂肪組織の増加をもたらさない、請求項23〜24のいずれか一項記載の薬学的組成物。
【請求項３８】
脳細胞におけるグルコース代謝を増加させる、請求項23〜24のいずれか一項記載の薬学的組成物。
【請求項３９】
脂肪組織におけるグルコース代謝を増加させる、請求項23〜24のいずれか一項記載の薬学的組成物。
【請求項４０】
前記対象の寿命が、式（I）の化合物、その薬学的に許容される塩、プロドラッグ、または異性体が投与されていないハンチントン病を有する対象の寿命よりも長くなる、請求項23〜24のいずれか一項記載の薬学的組成物。
【請求項４１】
前記対象における代謝調節不全を緩和する、請求項23〜24のいずれか一項記載の薬学的組成物。
【請求項４２】
前記対象の食欲を増加させる、請求項23〜24のいずれか一項記載の薬学的組成物。
【請求項４３】
前記対象における体重減少を緩和する、請求項23〜24のいずれか一項記載の薬学的組成物。
【請求項４４】
前記対象におけるインスリン抵抗性を低減する、請求項23〜24のいずれか一項記載の薬学的組成物。
【手続補正２】
【補正対象書類名】明細書
【補正対象項目名】００２０
【補正方法】変更
【補正の内容】
【００２０】
好ましくは、本発明の方法は、前記対象におけるアディポネクチンレベルを少なくとも約30％、少なくとも約68％、少なくとも約175％、または少なくとも約200％増加させる。
[本発明1001]
治療を必要とする対象におけるハンチントン病の治療方法であって、
治療有効量の式（I）の化合物
2020505448.tif 000005
またはその薬学的に許容される塩、プロドラッグ、もしくは異性体を含む薬学的組成物を、該対象に投与する工程を含む、前記方法。
[本発明1002]
治療を必要とする対象におけるハンチントン病の症状の治療方法であって、治療有効量の式（I）の化合物
2020505448.tif 000006
またはその薬学的に許容される塩、プロドラッグ、もしくは異性体を含む薬学的組成物を、該対象に投与する工程を含む、前記方法。
[本発明1003]
式（I）の化合物、その薬学的に許容される塩、プロドラッグ、または異性体が、予防的に与えられる、本発明1001の方法。
[本発明1004]
ハンチントン病の徴候および症状の発症を遅らせる、本発明1003の方法。
[本発明1005]
式（I）の化合物がベシル酸塩の形態である、本発明1001〜1002のいずれかの方法。
[本発明1006]
前記治療有効量が約0.1〜約15ミリグラムである、本発明1001〜1002のいずれかの方法。
[本発明1007]
前記治療有効量が約1〜約10ミリグラムである、本発明1006の方法。
[本発明1008]
前記治療有効量が約2〜約6ミリグラムである、本発明1007の方法。
[本発明1009]
前記治療有効量が約3ミリグラムである、本発明1008の方法。
[本発明1010]
前記薬学的組成物が、1日2回、毎日、隔日、週3回、週2回、毎週、隔週、月2回、または毎月、前記対象に投与される、本発明1001〜1002のいずれかの方法。
[本発明1011]
前記薬学的組成物が毎日、前記対象に投与される、本発明1010の方法。
[本発明1012]
前記薬学的組成物が毎日、前記対象に投与され、前記化合物の治療有効量が約3ミリグラムである、本発明1001〜1002のいずれかの方法。
[本発明1013]
前記対象におけるアディポネクチンレベルの少なくとも約30％、少なくとも約68％、少なくとも約175％、または少なくとも約200％の増加を提供する、本発明1001〜1002のいずれかの方法。
[本発明1014]
前記増加が、少なくとも約175％である、本発明1013の方法。
[本発明1015]
脂肪細胞または脂肪組織の増加をもたらさない、本発明1001〜1002のいずれかの方法。
[本発明1016]
脳細胞におけるグルコース代謝を増加させる、本発明1001〜1002のいずれかの方法。
[本発明1017]
脂肪組織におけるグルコース代謝を増加させる、本発明1001〜1002のいずれかの方法。
[本発明1018]
前記対象の寿命が、式（I）の化合物、その薬学的に許容される塩、プロドラッグ、または異性体が投与されていないハンチントン病を有する対象の寿命よりも長くなる、本発明1001〜1002のいずれかの方法。
[本発明1019]
前記対象における代謝調節不全を緩和する、本発明1001〜1002のいずれかの方法。
[本発明1020]
前記対象の食欲を増加させる、本発明1001〜1002のいずれかの方法。
[本発明1021]
前記対象における体重減少を緩和する、本発明1001〜1002のいずれかの方法。
[本発明1022]
前記対象におけるインスリン抵抗性を低減する、本発明1001〜1002のいずれかの方法。
[本発明1023]
治療を必要とする対象におけるハンチントン病の治療方法であって、該対象におけるアディポネクチンレベルを増加させる工程を含み、
治療有効量の式（I）の化合物
2020505448.tif 000007
またはその薬学的に許容される塩、プロドラッグ、もしくは異性体を含む薬学的組成物を、該対象に投与することにより、該アディポネクチンレベルを増加させる、前記方法。
[本発明1024]
治療を必要とする対象におけるハンチントン病の症状の治療方法であって、該対象におけるアディポネクチンレベルを増加させる工程を含み、
治療有効量の式（I）の化合物
2020505448.tif 000008
またはその薬学的に許容される塩、プロドラッグ、もしくは異性体を含む薬学的組成物を、該対象に投与することにより、該アディポネクチンレベルを増加させる、前記方法。
[本発明1025]
式（I）の化合物、その薬学的に許容される塩、プロドラッグ、または異性体が、予防的に与えられる、本発明1023の方法。
[本発明1026]
ハンチントン病の徴候および症状の発症を遅らせる、本発明1025の方法。
[本発明1027]
式（I）の化合物がベシル酸塩の形態である、本発明1023〜1024のいずれかの方法。
[本発明1028]
前記治療有効量が約0.1〜約15ミリグラムである、本発明1023〜1024のいずれかの方法。
[本発明1029]
前記治療有効量が約1〜約10ミリグラムである、本発明1028の方法。
[本発明1030]
前記治療有効量が約2〜約6ミリグラムである、本発明1029の方法。
[本発明1031]
前記治療有効量が約3ミリグラムである、本発明1030の方法。
[本発明1032]
前記薬学的組成物が、1日2回、毎日、隔日、週3回、週2回、毎週、隔週、月2回、または毎月、前記対象に投与される、本発明1023〜1024のいずれかの方法。
[本発明1033]
前記薬学的組成物が毎日、前記対象に投与される、本発明1032の方法。
[本発明1034]
前記薬学的組成物が毎日、前記対象に投与され、前記化合物の治療有効量が約3ミリグラムである、本発明1023〜1024のいずれかの方法。
[本発明1035]
前記対象におけるアディポネクチンレベルを少なくとも約30％、少なくとも約68％、少なくとも約175％、または少なくとも約200％増加させる、本発明1023〜1024のいずれかの方法。
[本発明1036]
前記増加が、少なくとも約175％である、本発明1035の方法。
[本発明1037]
脂肪細胞または脂肪組織の増加をもたらさない、本発明1023〜1024のいずれかの方法。
[本発明1038]
脳細胞におけるグルコース代謝を増加させる、本発明1023〜1024のいずれかの方法。
[本発明1039]
脂肪組織におけるグルコース代謝を増加させる、本発明1023〜1024のいずれかの方法。
[本発明1040]
前記対象の寿命が、式（I）の化合物、その薬学的に許容される塩、プロドラッグ、または異性体が投与されていないハンチントン病を有する対象の寿命よりも長くなる、本発明1023〜1024のいずれかの方法。
[本発明1041]
前記対象における代謝調節不全を緩和する、本発明1023〜1024のいずれかの方法。
[本発明1042]
前記対象の食欲を増加させる、本発明1023〜1024のいずれかの方法。
[本発明1043]
前記対象における体重減少を緩和する、本発明1023〜1024のいずれかの方法。
[本発明1044]
前記対象におけるインスリン抵抗性を低減する、本発明1023〜1024のいずれかの方法。