【誤訳訂正書】
【提出日】令和2年11月26日(2020.11.26)
【誤訳訂正１】
【訂正対象書類名】特許請求の範囲
【訂正対象項目名】全文
【訂正方法】変更
【訂正の内容】
【特許請求の範囲】
【請求項１】
ＰＦＫＦＢ２キナーゼドメインをコードするポリヌクレオチドを含む、網膜変性疾患を処置するための医薬組成物。
【請求項２】
網膜変性疾患が、錐体ジストロフィーである、請求項１記載の医薬組成物。
【請求項３】
網膜変性疾患が、網膜色素変性症（ＲＰ）、レーバー先天性黒内障（ＬＣＡ）、加齢黄斑変性症（ＡＭＤ）、劣性ＲＰ、優性ＲＰ、Ｘ連鎖ＲＰ、不完全Ｘ連鎖ＲＰ、優性ＬＣＡ、劣性運動失調、ＲＰを伴う後柱、ＲＰＥの傍細動脈保存を伴う劣性ＲＰ、ＲＰ１２、アッシャー症候群、感音難聴を伴う優性網膜色素変性症、劣性白点状網膜炎、劣性アルストレム症候群、劣性Ｂａｒｄｅｔ−Ｂｉｅｄｌ症候群、黄斑ジストロフィー又は網膜変性を伴う優性脊髄小脳運動失調、劣性アベタリポプロテイン血症、黄斑変性を伴う劣性網膜色素変性症、成人型劣性Ｒｅｆｓｕｍ病、幼児型劣性Ｒｅｆｓｕｍ病、劣性Ｓ錐体増強症候群、精神遅滞を伴うＲＰ、ミオパシーを伴うＲＰ、劣性Ｎｅｗｆｏｕｎｄｌａｎｄ錐体桿体ジストロフィー、無色素性ＲｅｔＲＰ、セクターＲＰ、地域性ＲＰ、Ｓｅｎｉｏｒ−Ｌｏｋｅｎ症候群、Ｊｏｕｂｅｒｔ症候群、若年性Ｓｔａｒｇａｒｄｔ病、後期発症Ｓｔａｒｇａｒｄｔ病、優性Ｓｔａｒｇａｒｄｔ型黄斑ジストロフィー、優性Ｓｔａｒｇａｒｄｔ様黄斑ジストロフィー、劣性黄斑ジストロフィー、劣性黄色斑眼底、劣性錐体桿体ジストロフィー、Ｘ連鎖進行性錐体桿体ジストロフィー、優性錐体桿体ジストロフィー、錐体桿体ジストロフィー；ｄｅ  Ｇｒｏｕｃｈｙ症候群、優性錐体ジストロフィー、Ｘ連鎖錐体ジストロフィー、劣性錐体ジストロフィー、増強型桿体網膜電図を伴う劣性錐体ジストロフィー、Ｘ連鎖萎縮性黄斑ジストロフィー、Ｘ連鎖網膜分離症、優性黄斑ジストロフィー、優性放射状ジストロフィー、黄斑ドルーゼン、優性牛眼黄斑ジストロフィー、優性蝶型黄斑ジストロフィー、優性成人性卵黄様黄斑ジストロフィー、優性ノースカロライナ型黄斑ジストロフィー、優性網膜錐体ジストロフィー１、優性嚢胞様黄斑ジストロフィー、優性非定型卵黄様黄斑ジストロフィー、中心窩黄斑萎縮、優性Ｂｅｓｔ卵黄様黄斑ジストロフィー、優性ノースカロライナ様進行性黄斑ジストロフィー、貧毛症を伴う劣性若年性黄斑ジストロフィー、劣性中心窩形成不全及び前眼部形成不全、劣性遅延型円錐順応、青色錐体単色性の黄斑ジストロフィー、ＩＩ型糖尿病及び難聴を伴う黄斑パターンジストロフィー、神鳥斑点網膜、パターンジストロフィー、優性スティックラー症候群、優性マーシャル症候群、優性硝子体網膜変性症、優性家族性滲出性硝子体網膜症、優性硝子体網膜脈絡膜症；優性新生血管炎症性硝子体網膜症、ゴールドマン−ファブリー症候群、劣性色素沈着症、優性青色盲、劣性桿体全色覚異常、先天性赤色−緑色異常、緑色盲、赤色盲、緑色弱、赤色弱、劣性小口病、優性後期発症黄斑ジストロフィー、劣性脳回転状萎縮症、優性局所萎縮症、優性中心性輪紋状脈絡膜ジストロフィー、Ｘ連鎖脈絡膜萎縮症、中心性輪紋状脈絡膜萎縮症、優性進行性二巣性脈絡網膜萎縮症、進行性二巣性脈絡網膜萎縮症、優性Ｄｏｙｎｅ  ｈｏｎｅｙｃｏｍｂ網膜変性症(Ｍａｌａｔｔｉａ  Ｌｅｖｅｎｔｉｎｅｓｅ)、遺伝性エナメル質形成不全症、劣性Ｂｉｅｔｔｉ結晶性角膜ジストロフィー、Ｒａｙｎａｕｄ現象及び片頭痛を伴う優性遺伝性血管網膜症、優性Ｗａｇｎｅｒ病及びびらん性硝子体網膜症、劣性小眼球症及び網膜病症候群；劣性小眼球症、劣性遅延、痙縮及び網膜変性症、劣���Ｂｏｔｈｎｉａジストロフィー、劣性弾性繊維性仮性黄色腫、優性弾性繊維性仮性黄色腫；劣性若年性Ｂａｔｔｅｎ病（セロイド−リポフスチン症）、優性Ａｌａｇｉｌｌｅ症候群、ＭｃＫｕｓｉｃｋ−Ｋａｕｆｍａｎ症候群、低プレβリポタンパク質血症、有棘赤血球増加症、ｐａｌｌａｄｉａｌ変性症；劣性ハレルヴォーデン−スパッツ症候群；優性ソルスビー眼底ジストロフィー、オレゴン眼疾患、Ｋｅａｒｎｓ−Ｓａｙｒｅ症候群、発達及び神経学的異常を伴うＲＰ、Ｂａｓｓｅｂ  Ｋｏｒｅｎｚｗｅｉｇ症候群、Ｈｕｒｌｅｒ病、Ｓａｎｆｉｌｉｐｐｏ病、Ｓｃｉｅｉｅ病、メラノーマ関連網膜症、Ｓｈｅｅｎ網膜ジストロフィー、Ｄｕｃｈｅｎｎｅ黄斑ジストロフィー、Ｂｅｃｋｅｒ黄斑ジストロフィー、Ｂｉｒｄｓｈｏｔ網膜脈絡膜症、多発性エバネッセント白点症候群、急性帯状潜在性外側網膜症、網膜静脈閉塞、網膜動脈閉塞、糖尿病性網膜症、網膜毒性、網膜傷害、網膜外傷及び網膜レーザ傷害並びに白点状眼底、網膜剥離、糖尿病性網膜症並びに未熟児の網膜症からなる群より選択される、請求項１記載の方法。
【請求項４】
網膜変性疾患が、網膜色素変性症である、請求項１記載の医薬組成物。
【請求項５】
ポリヌクレオチドが、配列番号：２と少なくとも８０％の同一性を有するアミノ酸配列をコードする、請求項１記載の医薬組成物。
【請求項６】
ポリヌクレオチドが、配列番号：１と少なくとも７０％の同一性を有するアミノ酸配列をコードする、請求項１記載の医薬組成物。
【請求項７】
ポリヌクレオチドが、配列番号：３の核酸配列又はそのコドン最適化配列を含む、請求項１記載の医薬組成物。
【請求項８】
ポリヌクレオチドが、配列番号：３と少なくとも５０％の同一性を有する核酸配列を含む、請求項１記載の医薬組成物。
【請求項９】
ポリヌクレオチドが、適切なベクターに含まれている、請求項１記載の医薬組成物。
【請求項１０】
ベクターが、ＡＶＶのようなウイルスベクターである、請求項９記載の医薬組成物。
【請求項１１】
ＡＡＶが、ＡＡＶ２／５及びＡＡＶ２／８である、請求項１０記載の医薬組成物。
【請求項１２】
ベクターが、発現制御配列の一部としてプロモーター配列を含む、請求項９記載の医薬組成物。
【請求項１３】
プロモーターが、錐体における発現に特異的である、請求項１２記載の医薬組成物。
【請求項１４】
ポリヌクレオチドが、場合により眼、網膜内注射、硝子体内又は局所送達を介して、眼に送達される、請求項１３記載の医薬組成物。
【誤訳訂正２】
【訂正対象書類名】明細書
【訂正対象項目名】０００７
【訂正方法】変更
【訂正の内容】
【０００７】
本明細書で使用する場合、「網膜変性疾患」という用語は、錐体変性に関連する全ての網膜疾患を包含する。このため、本発明の方法は、錐体変性を予防するのに特に適している。特に、網膜変性疾患は、錐体ジストロフィーである。本明細書で使用する場合、「錐体ジストロフィー」は、当技術分野におけるその一般的な意味を有し、錐体細胞の喪失により特徴付けられる眼障害を指し、光レセプターは、中心視覚及び色覚の両方を担っている。錐体ジストロフィーの最も一般的な症状は、視力喪失（発症年齢は、１０代後半〜６０代の範囲である）、明るい光に対する感受性及び色覚不良である。このため、本発明は、網膜変性疾患に罹患している患者の視力喪失を予防するのに適している。網膜変性疾患の特定の例は、網膜色素変性症（ＲＰ）、レーバー先天性黒内障（ＬＣＡ）、加齢黄斑変性症（ＡＭＤ）、劣性ＲＰ、優性ＲＰ、Ｘ連鎖ＲＰ、不完全Ｘ連鎖ＲＰ、優性ＬＣＡ、劣性運動失調、ＲＰを伴う後柱、ＲＰＥの傍細動脈保存を伴う劣性ＲＰ、ＲＰ１２、アッシャー症候群、感音難聴を伴う優性網膜色素変性症、劣性白点状網膜炎、劣性アルストレム症候群、劣性Ｂａｒｄｅｔ−Ｂｉｅｄｌ症候群、黄斑ジストロフィー又は網膜変性を伴う優性脊髄小脳運動失調、劣性アベタリポタンパク質血症、黄斑変性を伴う劣性網膜色素変性症、成人型劣性Ｒｅｆｓｕｍ病、幼児型劣性Ｒｅｆｓｕｍ病、劣性Ｓ錐体増強症候群、精神遅滞を伴うＲＰ、ミオパシーを伴うＲＰ、劣性Ｎｅｗｆｏｕｎｄｌａｎｄ錐体桿体ジストロフィー、無色素性ＲｅｔＲＰ、セクターＲＰ、地域性ＲＰ、Ｓｅｎｉｏｒ−Ｌｏｋｅｎ症候群、Ｊｏｕｂｅｒｔ症候群、若年性Ｓｔａｒｇａｒｄｔ病、後期発症Ｓｔａｒｇａｒｄｔ病、優性Ｓｔａｒｇａｒｄｔ型黄斑ジストロフィー、優性Ｓｔａｒｇａｒｄｔ様黄斑ジストロフィー、劣性黄斑ジストロフィー、劣性黄色斑眼底、劣性錐体桿体ジストロフィー、Ｘ連鎖進行性錐体桿体ジストロフィー、優性錐体桿体ジストロフィー、錐体桿体ジストロフィー；ｄｅ  Ｇｒｏｕｃｈｙ症候群、優性錐体ジストロフィー、Ｘ連鎖錐体ジストロフィー、劣性錐体ジストロフィー、増強型桿体網膜電図を伴う劣性錐体ジストロフィー、Ｘ連鎖萎縮性黄斑ジストロフィー、Ｘ連鎖網膜分離症、優性黄斑ジストロフィー、優性放射状ジストロフィー、黄斑ドルーゼン、優性牛眼黄斑ジストロフィー、優性蝶型黄斑ジストロフィー、優性成人性卵黄様黄斑ジストロフィー、優性ノースカロライナ型黄斑ジストロフィー、優性網膜錐体ジストロフィー１、優性嚢胞様黄斑ジストロフィー、優性非定型卵黄様黄斑ジストロフィー、中心窩黄斑萎縮、優性Ｂｅｓｔ卵黄様黄斑ジストロフィー、優性ノースカロライナ様進行性黄斑ジストロフィー、貧毛症を伴う劣性若年性黄斑ジストロフィー、劣性中心窩形成不全及び前眼部形成不全、劣性遅延型円錐順応、青色錐体単色性の黄斑ジストロフィー、ＩＩ型糖尿病及び難聴を伴う黄斑パターンジストロフィー、神鳥斑点網膜、パターンジストロフィー、優性スティックラー症候群、優性マーシャル症候群、優性硝子体網膜変性症、優性家族性滲出性硝子体網膜症、優性硝子体網膜脈絡膜症；優性新生血管炎症性硝子体網膜症、ゴールドマン−ファブリー症候群、劣性色素沈着症、優性青���盲、劣性桿体全色覚異常、先天性赤色−緑色異常、緑色盲、赤色盲、緑色弱、赤色弱、劣性小口病、優性後期発症黄斑ジストロフィー、劣性脳回転状萎縮症、優性局所萎縮症、優性中心性輪紋状脈絡膜ジストロフィー、Ｘ連鎖脈絡膜萎縮症、中心性輪紋状脈絡膜萎縮症、優性進行性二巣性脈絡網膜萎縮症、進行性二巣性脈絡網膜萎縮症、優性Ｄｏｙｎｅ  ｈｏｎｅｙｃｏｍｂ網膜変性症(Ｍａｌａｔｔｉａ  Ｌｅｖｅｎｔｉｎｅｓｅ)、遺伝性エナメル質形成不全症、劣性Ｂｉｅｔｔｉ結晶性角膜ジストロフィー、Ｒａｙｎａｕｄ現象及び片頭痛を伴う優性遺伝性血管網膜症、優性Ｗａｇｎｅｒ病及びびらん性硝子体網膜症、劣性小眼球症及び網膜病症候群；劣性小眼球症、劣性遅延、痙縮及び網膜変性症、劣性Ｂｏｔｈｎｉａジストロフィー、劣性弾性繊維性仮性黄色腫、優性弾性繊維性仮性黄色腫；劣性若年性Ｂａｔｔｅｎ病（セロイド−リポフスチン症）、優性Ａｌａｇｉｌｌｅ症候群、ＭｃＫｕｓｉｃｋ−Ｋａｕｆｍａｎ症候群、低プレβリポタンパク質血症、有棘赤血球増加症、ｐａｌｌａｄｉａｌ変性症；劣性ハレルヴォーデン−スパッツ症候群；優性ソルスビー眼底ジストロフィー、オレゴン眼疾患、Ｋｅａｒｎｓ−Ｓａｙｒｅ症候群、発達及び神経学的異常を伴うＲＰ、Ｂａｓｓｅｂ  Ｋｏｒｅｎｚｗｅｉｇ症候群、Ｈｕｒｌｅｒ病、Ｓａｎｆｉｌｉｐｐｏ病、Ｓｃｉｅｉｅ病、メラノーマ関連網膜症、Ｓｈｅｅｎ網膜ジストロフィー、Ｄｕｃｈｅｎｎｅ黄斑ジストロフィー、Ｂｅｃｋｅｒ黄斑ジストロフィー、Ｂｉｒｄｓｈｏｔ網膜脈絡膜症、多発性エバネッセント白点症候群、急性帯状潜在性外側網膜症、網膜静脈閉塞、網膜動脈閉塞、糖尿病性網膜症、網膜毒性、網膜傷害、網膜外傷及び網膜レーザ傷害並びに白点状眼底、網膜剥離、糖尿病性網膜症、未熟児の網膜症を含む。