【手続補正書】
【提出日】令和3年3月3日(2021.3.3)
【手続補正１】
【補正対象書類名】特許請求の範囲
【補正対象項目名】全文
【補正方法】変更
【補正の内容】
【特許請求の範囲】
【請求項１】
それを必要とする対象における少なくとも１つのプラスマロゲンレベルの上昇剤であって、
式Ａ：
【化１】
2020516602.tif 000001
［式中、Ｒ１及びＲ２は、それぞれ独立して、飽和、不飽和又はポリ不飽和の、置換されていてもよい炭化水素基である］
を有する少なくとも１つの環状プラスメニルエタノールアミン又はその薬学的に許容される塩若しくは溶媒和物を含み、
前記上昇剤の投与後に、前記環状プラスメニルエタノールアミンが、少なくとも１つのプラスマロゲン種に変換され、それによって前記対象における前記プラスマロゲンレベルを上昇させる、
前記上昇剤。
【請求項２】
Ｒ１、Ｒ２又は両方が、置換されていてもよいＣ１−Ｃ２８炭化水素基である、請求項１に記載の上昇剤。
【請求項３】
Ｒ１、Ｒ２又は両方が、それぞれ独立して、６個までの二重結合を含む、請求項１又は２に記載の上昇剤。
【請求項４】
Ｒ１、Ｒ２又は両方が、脂肪アルコール又は脂肪酸の炭化水素鎖である、請求項１〜３のいずれかに記載の上昇剤。
【請求項５】
対象が、プラスマロゲン欠乏症を患っている、請求項１〜４のいずれかに記載の上昇剤。
【請求項６】
対象が、ペルオキシソーム生合成障害を患っている、請求項１〜５のいずれかに記載の上昇剤。
【請求項７】
対象が、肢根型点状軟骨異形成症（ＲＣＤＰ）又はツェルウェーガースペクトラム障害に罹っている、請求項１〜６のいずれかに記載の上昇剤。
【請求項８】
少なくとも１つの環状プラスメニルエタノールアミンが、
【化２】
2020516602.tif 000002
2020516602.tif 000003
の１若しくは２以上、又はその薬学的に許容される塩若しくは溶媒和物を含む、請求項１〜７のいずれかに記載の上昇剤。
【請求項９】
それを必要とする対象における少なくとも１つのプラスマロゲンレベルを上昇させるための医薬の製造における、式Ａ：
【化３】
2020516602.tif 000004
［式中、Ｒ１及びＲ２は、それぞれ独立して、飽和、不飽和又はポリ不飽和の、置換されていてもよい炭化水素基である］
を有する少なくとも１つの環状プラスメニルエタノールアミン又はその薬学的に許容される塩若しくは溶媒和物の使用であって、
前記環状プラスメニルエタノールアミンが、前記対象への投与に続いて、少なくとも１つのプラスマロゲン種に変換され、それによって前記対象における前記プラスマロゲンレベルを上昇させるためのものである、
前記使用。
【請求項１０】
Ｒ１、Ｒ２又は両方が、置換されていてもよいＣ１−Ｃ２８炭化水素基である、請求項９に記載の使用。
【請求項１１】
Ｒ１、Ｒ２又は両方が、それぞれ独立して、６個までの二重結合を含む、請求項９又は１０に記載の使用。
【請求項１２】
Ｒ１、Ｒ２又は両方が、脂肪アルコール又は脂肪酸の炭化水素鎖である、請求項９〜１１のいずれかに記載の使用。
【請求項１３】
対象が、プラスマロゲン欠乏症を患っている、請求項９〜１２のいずれかに記載の使用。
【請求項１４】
対象が、ペルオキシソーム生合成障害を患っている、請求項９〜１３のいずれかに記載の使用。
【請求項１５】
対象が、肢根型点状軟骨異形成症（ＲＣＤＰ）又はツェルウェーガースペクトラム障害に罹っている、請求項９〜１４のいずれかに記載の使用。
【請求項１６】
少なくとも１つの環状プラスメニルエタノールアミンが、
【化４】
2020516602.tif 000005
2020516602.tif 000006
の１若しくは２以上、又はその薬学的に許容される塩若しくは溶媒和物を含む、請求項９〜１５のいずれかに記載の使用。
【請求項１７】
それを必要とする対象における少なくとも１つのプラスマロゲンレベルを上昇させる使用のための、式Ａ：
【化５】
2020516602.tif 000007
［式中、Ｒ１及びＲ２は、それぞれ独立して、飽和、不飽和又はポリ不飽和の、置換されていてもよい炭化水素基である］
を有する環状プラスメニルエタノールアミン又はその薬学的に許容される塩若しくは溶媒和物であって、
前記環状プラスメニルエタノールアミンが、前記対象への投与に続いて、少なくとも１つのプラスマロゲン種に変換され、それによって前記対象における前記プラスマロゲンレベルを上昇させるためのものである、前記環状プラスメニルエタノールアミン。
【請求項１８】
Ｒ１、Ｒ２又は両方が、置換されていてもよいＣ１−Ｃ２８炭化水素基である、請求項１７に記載の環状プラスメニルエタノールアミン。
【請求項１９】
Ｒ１、Ｒ２又は両方が、それぞれ独立して、６個までの二重結合を含む、請求項１７又は１８に記載の環状プラスメニルエタノールアミン。
【請求項２０】
Ｒ１、Ｒ２又は両方が、脂肪アルコール又は脂肪酸の炭化水素鎖である、請求項１７〜１９のいずれかに記載の環状プラスメニルエタノールアミン。
【請求項２１】
対象が、プラスマロゲン欠乏症を患っている、請求項１７〜２０のいずれかに記載の環状プラスメニルエタノールアミン。
【請求項２２】
対象が、ペルオキシソーム生合成障害を患っている、請求項１７〜２１のいずれかに記載の環状プラスメニルエタノールアミン。
【請求項２３】
対象が、肢根型点状軟骨異形成症（ＲＣＤＰ）又はツェルウェーガースペクトラム障害に罹っている、請求項１７〜２２のいずれかに記載の環状プラスメニルエタノールアミン。
【請求項２４】
環状プラスメニルエタノールアミンが、    
【化６】
2020516602.tif 000008
2020516602.tif 000009
又はその薬学的に許容される塩若しくは溶媒和物を含む、請求項１７〜２３のいずれかに記載の環状プラスメニルエタノールアミン。
【請求項２５】
式Ａ：
【化７】
2020516602.tif 000010
［式中、Ｒ１及びＲ２は、それぞれ独立して、飽和、不飽和又はポリ不飽和の、置換されていてもよい炭化水素基である］
を有するプラスマロゲン前駆体、又はその薬学的に許容される塩若しくは溶媒和物。
【請求項２６】
少なくとも１つの請求項１７〜２５のいずれかに記載の環状プラスメニルエタノールアミン又はプラスマロゲン前駆体と、少なくとも１つの薬学的に許容される担体、希釈剤又は賦形剤とを含む、医薬組成物。
【請求項２７】
細胞又はそれを必要とする対象におけるプラスマロゲンレベルを上昇させるためのキットであって、
式Ａ：
【化８】
2020516602.tif 000011
［式中、Ｒ１及びＲ２は、それぞれ独立して、飽和、不飽和又はポリ不飽和の、置換されていてもよい炭化水素基である］
を有する少なくとも１つのプラスマロゲン前駆体、又はその薬学的に許容される塩若しくは溶媒和物、並びに
前記プラスマロゲン前駆体を、前記細胞又は対象に投与するための使用説明書
を含む、前記キット。
【請求項２８】
式Ａ：
【化９】
2020516602.tif 000012
［式中、Ｒ１及びＲ２は、それぞれ独立して、飽和、不飽和又はポリ不飽和の、置換されていてもよい炭化水素基である］
の化合物、又はその薬学的に許容される塩若しくは溶媒和物。
【請求項２９】
対象が、アルツハイマー病又はパーキンソン病に罹っている、請求項１に記載の上昇剤、請求項９に記載の使用、或いは請求項１７に記載の環状プラスメニルエタノールアミン。
前記方法。
【請求項３０】
それを必要とする対象における長期増強（ＬＴＰ）の向上剤であって、
式Ａ：
【化１０】
2020516602.tif 000013
［式中、Ｒ１及びＲ２は、それぞれ独立して、飽和、不飽和又はポリ不飽和の、置換されていてもよい炭化水素基である］
を有する少なくとも１つの環状プラスメニルエタノールアミン又はその薬学的に許容される塩若しくは溶媒和物を含む、
前記向上剤。
【請求項３１】
対象が、アルツハイマー病又はパーキンソン病に罹っている、請求項３０に記載の向上剤。
【請求項３２】
それを必要とする対象におけるアルツハイマー病若しくはパーキンソン病の治療剤又は予防剤であって、
式Ａ：
【化１１】
2020516602.tif 000014
［式中、Ｒ１及びＲ２は、それぞれ独立して、飽和、不飽和又はポリ不飽和の、置換されていてもよい炭化水素基である］
を有する少なくとも１つの環状プラスメニルエタノールアミン又はその薬学的に許容される塩若しくは溶媒和物を含む、
前記治療剤又は予防剤。
【請求項３３】
それを必要とする対象におけるプラスマロゲン欠乏神経変性疾患の治療剤又は予防剤であって、
式Ａ：  
【化１２】
2020516602.tif 000015
［式中、Ｒ１及びＲ２は、それぞれ独立して、飽和、不飽和又はポリ不飽和の、置換されていてもよい炭化水素基である］
を有する少なくとも１つの環状プラスメニルエタノールアミン又はその薬学的に許容される塩若しくは溶媒和物を含む、
前記治療剤又は予防剤。
【請求項３４】
プラスマロゲン欠乏神経変性疾患が、アルツハイマー病又はパーキンソン病である、請求項３３に記載の治療剤又は予防剤。
【請求項３５】
それを必要とする対象における少なくとも１つのプラスマロゲンレベルの上昇剤であって、
式Ａ’：
【化１３】
2020516602.tif 000016
［式中、Ｒ１は、飽和、不飽和又はポリ不飽和の、置換されていてもよい炭化水素基である］
の少なくとも１つの化合物又はその薬学的に許容される塩若しくは溶媒和物を含み、
前記上昇剤の投与後に、前記化合物が、少なくとも１つのプラスマロゲン種に変換され、それによって前記対象における前記プラスマロゲンレベルを上昇させる、前記上昇剤。
【請求項３６】
Ｒ１が、置換されていてもよいＣ１−Ｃ２８炭化水素基である、請求項３５に記載の上昇剤。
【請求項３７】
Ｒ１が、６個までの二重結合を含む、請求項３５又は３６に記載の上昇剤。
【請求項３８】
Ｒ１が、脂肪アルコール又は脂肪酸の炭化水素鎖である、請求項３５〜３７のいずれかに記載の上昇剤。
【請求項３９】
対象が、プラスマロゲン欠乏症を患っている、請求項３５〜３８のいずれかに記載の上昇剤。
【請求項４０】
対象が、ペルオキシソーム生合成障害を患っている、請求項３５〜３９のいずれかに記載の上昇剤。
【請求項４１】
対象が、肢根型点状軟骨異形成症（ＲＣＤＰ）又はツェルウェーガースペクトラム障害に罹っている、請求項３５〜４０のいずれかに記載の上昇剤。
【請求項４２】
それを必要とする対象における少なくとも１つのプラスマロゲンレベルを上昇させるための医薬の製造における、式Ａ’：
【化１４】
2020516602.tif 000017
［式中、Ｒ１は、飽和、不飽和又はポリ不飽和の、置換されていてもよい炭化水素基である］
の化合物又はその薬学的に許容される塩若しくは溶媒和物の使用であって、
前記化合物が、前記対象への投与に続いて、少なくとも１つのプラスマロゲン種に変換され、それによって前記対象における前記プラスマロゲンレベルを上昇させるためのものである、
前記使用。
【請求項４３】
それを必要とする対象における少なくとも１つのプラスマロゲンレベルを上昇させる使用のための、式Ａ’：
【化１５】
2020516602.tif 000018
［式中、Ｒ１は、飽和、不飽和又はポリ不飽和の、置換されていてもよい炭化水素基である］
の化合物又はその薬学的に許容される塩若しくは溶媒和物であって、
前記化合物が、前記対象への投与に続いて、少なくとも１つのプラスマロゲン種に変換され、それによって前記対象における前記プラスマロゲンレベルを上昇させるためのものである、
前記化合物。
【請求項４４】
式Ａ’：
【化１６】
2020516602.tif 000019
［式中、Ｒ１は、飽和、不飽和又はポリ不飽和の、置換されていてもよい炭化水素基である］
を有するプラスマロゲン前駆体、又はその薬学的に許容される塩若しくは溶媒和物。
【請求項４５】
請求項３５〜４４のいずれかに定義される式（Ａ’）の少なくとも１つの化合物又はプラスマロゲン前駆体と、少なくとも１つの薬学的に許容される担体、希釈剤又は賦形剤とを含む、医薬組成物。
【請求項４６】
細胞又はそれを必要とする対象におけるプラスマロゲンレベルを上昇させるためのキットであって、
式Ａ’：
【化１７】
2020516602.tif 000020
［式中、Ｒ１は、飽和、不飽和又はポリ不飽和の、置換されていてもよい炭化水素基である］
を有する少なくとも１つのプラスマロゲン前駆体又はその薬学的に許容される塩若しくは溶媒和物、並びに
前記プラスマロゲン前駆体を、前記細胞又は対象に投与するための使用説明書
を含む、前記キット。
【請求項４７】
式Ａ’：
【化１８】
2020516602.tif 000021
［式中、Ｒ１は、飽和、不飽和又はポリ不飽和の、置換されていてもよい炭化水素基である］
の化合物又はその薬学的に許容される塩若しくは溶媒和物。
【請求項４８】
対象が、アルツハイマー病又はパーキンソン病を有する、請求項３５に記載の上昇剤、請求項４２に記載の使用、或いは請求項４３に記載の使用のための化合物。
【請求項４９】
それを必要とする対象における長期増強（ＬＴＰ）の向上剤であって、
式Ａ’：
【化１９】
2020516602.tif 000022
［式中、Ｒ１は、飽和、不飽和又はポリ不飽和の、置換されていてもよい炭化水素基である］
の少なくとも１つの化合物又はその薬学的に許容される塩若しくは溶媒和物を含む、
前記向上剤。
【請求項５０】
対象が、アルツハイマー病又はパーキンソン病を有する、請求項４９に記載の向上剤。
【請求項５１】
それを必要とする対象におけるアルツハイマー病若しくはパーキンソン病の治療剤又は予防剤であって、
式Ａ’：
【化２０】
2020516602.tif 000023
［式中、Ｒ１は、飽和、不飽和又はポリ不飽和の、置換されていてもよい炭化水素基である］
の少なくとも１つの化合物又はその薬学的に許容される塩若しくは溶媒和物を含む、
前記治療剤又は予防剤。
【請求項５２】
それを必要とする対象におけるプラスマロゲン欠乏神経変性疾患の治療剤又は予防剤であって、
式Ａ’：
【化２１】
2020516602.tif 000024
［式中、Ｒ１は、飽和、不飽和又はポリ不飽和の、置換されていてもよい炭化水素基である］
の少なくとも１つの化合物又はその薬学的に許容される塩若しくは溶媒和物を含む、
前記治療剤又は予防剤。
【請求項５３】
プラスマロゲン欠乏神経変性疾患が、アルツハイマー病又はパーキンソン病である、請求項５２に記載の治療剤又は予防剤。
【請求項５４】
請求項１〜３４のいずれかに定義される式（Ａ）；
請求項３５〜５３のいずれかに定義される式（Ａ’）；及び／若しくは
式（Ｂ）：
【化２２】
2020516602.tif 000025
［式中、式中、Ｒ１及びＲ２は、それぞれ独立して、飽和、不飽和又はポリ不飽和の、置換されていてもよい炭化水素基である］
から選択される２又は３以上の化合物、或いはその薬学的に許容される塩若しくは溶媒和物を含む、医薬組成物。