【手続補正書】
【提出日】令和3年7月26日(2021.7.26)
【手続補正１】
【補正対象書類名】特許請求の範囲
【補正対象項目名】全文
【補正方法】変更
【補正の内容】
【特許請求の範囲】
【請求項１】
骨髄異形成症候群（ＭＤＳ）を治療するための組成物であって、テロメラーゼ阻害剤を含み、前記組成物が骨髄異形成症候群（ＭＤＳ）の治療を必要とする対象に投与されることを特徴とし、前記対象は低メチル化剤（ＨＭＡ）、レナリドマイド、およびそれらの組み合わせから選択される薬剤による治療を受けていない、組成物。
【請求項２】
前記ＭＤＳが再発性または難治性のＭＤＳである、請求項１に記載の組成物。
【請求項３】
前記ＭＤＳが、赤血球生成刺激剤（ＥＳＡ）に対して再発性／難治性のＭＤＳである、請求項２に記載の組成物。
【請求項４】
前記対象が、低いかまたは中程度１のＩＰＳＳリスクのＭＤＳ対象として分類される、請求項１に記載の組成物。
【請求項５】
前記対象が輸血依存性である、請求項１に記載の組成物。
【請求項６】
前記輸血依存性対象が、前記組成物の前記投与前８週間の間に約４単位以上の輸血必要量を有する、請求項５に記載の組成物。
【請求項７】
前記対象が非ｄｅｌ５ｑヒト患者である、請求項１に記載の組成物。
【請求項８】
前記対象が低いかまたは中程度１のＩＰＳＳリスクのＭＤＳ対象として分類され、かつ非ｄｅｌ５ｑである、請求項１に記載の組成物。
【請求項９】
前記対象がレナリドマイドによる治療を受けていない、請求項１に記載の組成物。
【請求項１０】
前記対象が低メチル化剤（ＨＭＡ）による治療を受けていない、請求項１に記載の組成物。
【請求項１１】
前記対象がレナリドマイドおよび低メチル化剤（ＨＭＡ）による治療を受けていない、請求項１に記載の組成物。
【請求項１２】
前記ＨＭＡがデシタビンである、請求項１０に記載の組成物。
【請求項１３】
前記ＨＭＡがアザシチジンである、請求項１０に記載の組成物。
【請求項１４】
前記テロメラーゼ阻害剤がイメテルスタットである、請求項１に記載の組成物。
【請求項１５】
前記イメテルスタットが、イメテルスタットナトリウムである、請求項１４に記載の組成物。
【請求項１６】
前記テロメラーゼ阻害剤がイメテルスタットであり、前記組成物が、１、２、３、４、５、６、７、８または８を超える投薬サイクルで投与され、各サイクルが、
（ａ）４週間ごとに１回、約７〜１０ｍｇ／ｋｇのイメテルスタットの用量で前記組成物の静脈内投与、
（ｂ）４週間の間、週に１回、約７〜１０ｍｇ／ｋｇのイメテルスタットの用量で前記組成物の静脈内投与、
（ｃ）３週間ごとに１回、約２．５〜１０ｍｇ／ｋｇのイメテルスタットの用量で前記組成物の静脈内投与、または
（ｄ）４週間ごとに１回、約０．５〜９．４ｍｇ／ｋｇのイメテルスタットの用量で前記組成物の静脈内投与を含む、請求項１４に記載の組成物。
【請求項１７】
各投薬サイクルが、４週間ごとに１回の約７〜１０ｍｇ／ｋｇのイメテルスタットの用量で前記組成物の静脈内投与を含む、請求項１６に記載の組成物。
【請求項１８】
各投薬サイクルが、４週間ごとに１回の約７．５ｍｇ／ｋｇのイメテルスタットの用量で前記組成物の静脈内投与を含む、請求項１７に記載の組成物。
【請求項１９】
前記ＭＤＳが再発性または難治性のＭＤＳであり、前記対象が低いかまたは中程度１のＩＰＳＳリスクのＭＤＳ対象として分類される、請求項１に記載の組成物。
【請求項２０】
前記対象が輸血依存性である、請求項１４に記載の組成物。
【請求項２１】
前記対象が非ｄｅｌ５ｑヒト患者である、請求項１４に記載の組成物。
【請求項２２】
骨髄異形成症候群（ＭＤＳ）を治療するための組成物方法であって、テロメラーゼ阻害剤を含み、前記組成物が骨髄異形成症候群（ＭＤＳ）の治療を必要とする対象に投与されることを特徴とし、前記対象は非ｄｅｌ５ｑヒト患者である、組成物。
【請求項２３】
前記ＭＤＳが再発性または難治性のＭＤＳである、請求項２２に記載の組成物。
【請求項２４】
前記ＭＤＳが、赤血球生成刺激剤（ＥＳＡ）に対して再発性／難治性のＭＤＳである、請求項２３に記載の組成物。
【請求項２５】
前記対象が、低いかまたは中程度１のＩＰＳＳリスクのＭＤＳ対象として分類される、請求項２２に記載の組成物。
【請求項２６】
前記対象が輸血依存性である、請求項２２に記載の組成物。
【請求項２７】
前記輸血依存性対象が、前記組成物の前記投与前８週間の間に約４単位以上の輸血必要量を有する、請求項２６に記載の組成物。
【請求項２８】
前記対象がレナリドマイドによる治療を受けていない、請求項２３に記載の組成物。
【請求項２９】
前記対象が低メチル化剤（ＨＭＡ）による治療を受けていない、請求項２３に記載の組成物。
【請求項３０】
前記対象がレナリドマイドおよび低メチル化剤（ＨＭＡ）による治療を受けていない、請求項２３に記載の組成物。
【請求項３１】
前記ＨＭＡがデシタビンである、請求項２９に記載の組成物。
【請求項３２】
前記ＨＭＡがアザシチジンである、請求項２９に記載の組成物。
【請求項３３】
前記テロメラーゼ阻害剤がイメテルスタットである、請求項２３に記載の組成物。
【請求項３４】
前記イメテルスタットが、イメテルスタットナトリウムである、請求項３３に記載の組成物。
【請求項３５】
前記ＭＤＳが再発性または難治性のＭＤＳであり、前記対象が低いかまたは中程度１のＩＰＳＳリスクのＭＤＳ対象として分類される、請求項３３に記載の組成物。
【請求項３６】
前記対象が輸血依存性である、請求項３３に記載の組成物。
【請求項３７】
前記テロメラーゼ阻害剤がイメテルスタットであり、前記使用が、１、２、３、４、５、６、７、８または８を超える投薬サイクルの投与を含み、各サイクルが、
（ａ）４週間ごとに１回、約７〜１０ｍｇ／ｋｇのイメテルスタットの用量で前記組成物の静脈内投与、
（ｂ）４週間の間、週に１回、約７〜１０ｍｇ／ｋｇのイメテルスタットの用量で前記組成物の静脈内投与、
（ｃ）３週間ごとに１回、約２．５〜１０ｍｇ／ｋｇのイメテルスタットの用量で前記組成物の静脈内投与、または
（ｄ）４週間ごとに１回、約０．５〜９．４ｍｇ／ｋｇのイメテルスタットの用量で前記組成物の静脈内投与を含む、請求項３３に記載の組成物。
【請求項３８】
各投薬サイクルが、４週間ごとに１回の約７〜１０ｍｇ／ｋｇのイメテルスタットの用量で前記組成物の静脈内投与を含む、請求項３７に記載の組成物。
【請求項３９】
各投薬サイクルが、４週間ごとに１回の約７．５ｍｇ／ｋｇのイメテルスタットの用量で前記組成物の静脈内投与を含む、請求項３８に記載の組成物。
【手続補正２】
【補正対象書類名】明細書
【補正対象項目名】００２５
【補正方法】変更
【補正の内容】
【００２５】
前述の要約、ならびに本発明の以下の詳細な説明は、添付の図面と併せて読むとより良好に理解される。本発明を例証する目的のために、図面は本発明の実施形態を示している。ただし、本発明は、示された正確な配置、例、および手段に限定されないことが理解されるべきである。
本発明は、例えば、以下の項目を提供する。
(項目１)
骨髄異形成症候群（ＭＤＳ）を治療する方法であって、有効量のテロメラーゼ阻害剤を、それを必要とする対象に投与することを含み、前記対象は低メチル化剤（ＨＭＡ）、レナリドマイド、およびそれらの組み合わせから選択される薬剤による治療を受けていない、方法。
(項目２)
前記ＭＤＳが再発性または難治性のＭＤＳである、項目１に記載の方法。
(項目３)
前記ＭＤＳが、赤血球生成刺激剤（ＥＳＡ）に対して再発性／難治性のＭＤＳである、項目２に記載の方法。
(項目４)
前記対象が、低いかまたは中程度１のＩＰＳＳリスクのＭＤＳ対象として分類される、項目１に記載の方法。
(項目５)
前記対象が輸血依存性である、項目１に記載の方法。
(項目６)
前記輸血依存性対象が、前記テロメラーゼ阻害剤の前記投与前８週間の間に約４単位以上の輸血必要量を有する、項目５に記載の方法。
(項目７)
前記対象が非ｄｅｌ５ｑヒト患者である、項目１に記載の方法。
(項目８)
前記対象が低いかまたは中程度１のＩＰＳＳリスクのＭＤＳ対象として分類され、かつ非ｄｅｌ５ｑである、項目１に記載の方法。
(項目９)
前記対象がレナリドマイドによる治療を受けていない、項目１に記載の方法。
(項目１０)
前記対象が低メチル化剤（ＨＭＡ）による治療を受けていない、項目１に記載の方法。
(項目１１)
前記対象がレナリドマイドおよび低メチル化剤（ＨＭＡ）による治療を受けていない、項目１に記載の方法。
(項目１２)
前記ＨＭＡがデシタビンである、項目１０に記載の方法。
(項目１３)
前記ＨＭＡがアザシチジンである、項目１０に記載の方法。
(項目１４)
前記テロメラーゼ阻害剤がイメテルスタットである、項目１に記載の方法。
(項目１５)
前記イメテルスタットが、イメテルスタットナトリウムである、項目１４に記載の方法。
(項目１６)
前記テロメラーゼ阻害剤がイメテルスタットであり、１、２、３、４、５、６、７、８または８を超える投薬サイクルで投与され、各サイクルが、
（ａ）４週間ごとに１回、約７〜１０ｍｇ／ｋｇのイメテルスタットの静脈内投与、
（ｂ）４週間の間、週に１回、約７〜１０ｍｇ／ｋｇのイメテルスタットの静脈内投与、
（ｃ）３週間ごとに１回、約２．５〜１０ｍｇ／ｋｇのイメテルスタットの静脈内投与、または
（ｄ）４週間ごとに１回、約０．５〜９．４ｍｇ／ｋｇのイメテルスタットの静脈内投与を含む、項目１４に記載の方法。
(項目１７)
各投薬サイクルが、４週間ごとに１回の約７〜１０ｍｇ／ｋｇのイメテルスタットの静脈内投与を含む、項目１６に記載の方法。
(項目１８)
各投薬サイクルが、４週間ごとに１回の約７．５ｍｇ／ｋｇのイメテルスタットの静脈内投与を含む、項目１７に記載の方法。
(項目１９)
前記ＭＤＳが再発性または難治性のＭＤＳであり、前記対象が低いかまたは中程度１のＩＰＳＳリスクのＭＤＳ対象として分類される、項目１に記載の方法。
(項目２０)
前記対象が輸血依存性である、項目１４に記載の方法。
(項目２１)
前記対象が非ｄｅｌ５ｑヒト患者である、項目１４に記載の方法。
(項目２２)
骨髄異形成症候群（ＭＤＳ）を治療する方法であって、有効量のテロメラーゼ阻害剤を、それを必要とする対象に投与することを含み、前記対象は非ｄｅｌ５ｑヒト患者である、方法。
(項目２３)
前記ＭＤＳが再発性または難治性のＭＤＳである、項目２２に記載の方法。
(項目２４)
前記ＭＤＳが、赤血球生成刺激剤（ＥＳＡ）に対して再発性／難治性のＭＤＳである、項目２３に記載の方法。
(項目２５)
前記対象が、低いかまたは中程度１のＩＰＳＳリスクのＭＤＳ対象として分類される、項目２２に記載の方法。
(項目２６)
前記対象が輸血依存性である、項目２２に記載の方法。
(項目２７)
前記輸血依存性対象が、前記テロメラーゼ阻害剤の前記投与前８週間の間に約４単位以上の輸血必要量を有する、項目２６に記載の方法。
(項目２８)
前記対象がレナリドマイドによる治療を受けていない、項目２３に記載の方法。
(項目２９)
前記対象が低メチル化剤（ＨＭＡ）による治療を受けていない、項目２３に記載の方法。
(項目３０)
前記対象がレナリドマイドおよび低メチル化剤（ＨＭＡ）による治療を受けていない、項目２３に記載の方法。
(項目３１)
前記ＨＭＡがデシタビンである、項目２９に記載の方法。
(項目３２)
前記ＨＭＡがアザシチジンである、項目２９に記載の方法。
(項目３３)
前記テロメラーゼ阻害剤がイメテルスタットである、項目２３に記載の方法。
(項目３４)
前記イメテルスタットが、イメテルスタットナトリウムである、項目３３に記載の方法。
(項目３５)
前記ＭＤＳが再発性または難治性のＭＤＳであり、前記対象が低いかまたは中程度１のＩＰＳＳリスクのＭＤＳ対象として分類される、項目３３に記載の方法。
(項目３６)
前記対象が輸血依存性である、項目３３に記載の方法。
(項目３７)
前記テロメラーゼ阻害剤がイメテルスタットであり、前記使用が、１、２、３、４、５、６、７、８または８を超える投薬サイクルの投与を含み、各サイクルが、
（ａ）４週間ごとに１回、約７〜１０ｍｇ／ｋｇのイメテルスタットの静脈内投与、
（ｂ）４週間の間、週に１回、約７〜１０ｍｇ／ｋｇのイメテルスタットの静脈内投与、
（ｃ）３週間ごとに１回、約２．５〜１０ｍｇ／ｋｇのイメテルスタットの静脈内投与、または
（ｄ）４週間ごとに１回、約０．５〜９．４ｍｇ／ｋｇのイメテルスタットの静脈内投与を含む、項目３３に記載の方法。
(項目３８)
各投薬サイクルが、４週間ごとに１回の約７〜１０ｍｇ／ｋｇのイメテルスタットの静脈内投与を含む、項目３７に記載の方法。
(項目３９)
各投薬サイクルが、４週間ごとに１回の約７．５ｍｇ／ｋｇのイメテルスタットの静脈内投与を含む、項目３８に記載の方法。