【手続補正書】
【提出日】令和3年8月13日(2021.8.13)
【手続補正１】
【補正対象書類名】特許請求の範囲
【補正対象項目名】全文
【補正方法】変更
【補正の内容】
【特許請求の範囲】
【請求項１】
以下の構造式で表される化合物：
【化５３】
2020531443.tif 000001
（I）
またはその薬学的に許容可能な塩であって、式中、
R1は、水素、任意で置換されたアルキル、任意で置換されたハロアルキル、任意で置換されたアルケニル、任意で置換されたアルキニル、任意で置換されたシクロアルキル、任意で置換されたヘテロシクリル、任意で置換されたアリール、-ORo1、-C(=O)Rc1、または窒素保護基であり、式中、
Ro1は、水素、任意で置換されたアルキル、または酸素保護基であり、
Rc1は、任意で置換されたアルキル、または-N(Rcn)2であり、式中、Rcnの各例が独立して、水素、-C1-6アルキル、または窒素保護基であり、
R2およびQはそれぞれ独立して、任意で置換された5または6員の単環式ヘテロアリールであり、
RaおよびRbはそれぞれ独立して、水素、ハロゲン、-CN、-NO2、-N3、任意で置換されたアルキル、-ORo3、-N(Rn1)2、-C(=O)N(Rn1)2、もしくは-C(=O)Rc2であるか、または代替的に、RaおよびRbは、それらが結合している炭素原子と一緒になって、任意で置換されたシクロアルキルもしくは任意で置換されたヘテロシクリルを形成することができ、式中、
Rn1の各例は独立して、水素、任意で置換された-C1-C6アルキル、または窒素保護基であり、
Ro3は、水素、任意で置換された-C1-C6アルキル、または酸素保護基であり、
Rc2は、任意で置換された-C1-C6アルキルであり、
RjおよびRkは、それぞれ独立して、水素、ハロゲン、-CN、-ORo7、-N（Rn5)2、-N(Rn5)C(=O)Rc5、-C(=O)N(Rn5)2、-C(=O)Rc5、-C(=O)ORo7、-SRjs、-S(=O)2Rjs、-S(=O)Rjs、または任意で置換された-C1-C6アルキルであり、または代替的に、RjおよびRkは、それらが結合している炭素原子と一緒になって、C=O、任意で置換されたC1-C6単環式シクロアルキル環、もしくは任意で置換されたC3-C6単環式ヘテロシクリル環を形成することができ、式中、
Rn5の各例は独立して、水素、任意で置換された-C1-C6アルキル、-ORo8、または窒素保護基であり、式中、Ro8は、水素、任意で置換された-C1-C6アルキル、または酸素保護基であり、
Ro7の各例は独立して、水素、任意で置換された-C1-C6アルキル、または酸素保護基であり、
Rc5の各例は独立して、任意で置換された-C1-C6アルキルであり、
Rjsの各例は独立して、任意で置換された-C1-C6アルキル、任意で置換されたC6-12アリール、任意で置換されたヘテロアリール、または硫黄保護基である、化合物、またはその薬学的に許容可能な塩。
【請求項２】
R2によって表される5または6員の単環式ヘテロアリールは、Rpにより置換可能な各環炭素原子において任意で置換され、かつRn6により置換可能な各環窒素原子において任意で置換され、式中、
Rpの各例は独立して、水素、ハロゲン、-CN、-NO2、-N3、任意で置換されたアルキル、任意で置換されたアルケニル、任意で置換されたアルキニル、任意で置換されたシクロアルキル、任意で置換されたアリール、任意で置換されたヘテロシクリル、任意で置換されたヘテロアリール、-ORo6、-SRs2、-N(Rn3)2、-C(=O)N(Rn3)2、-N（Rn3)C(=O)Rc4、-C(=O)Rc4、-C(=O)ORo6、-OC（=O）Rc4、-S(=O)Rs2、-S(=O)2Rs2、-S(=O)ORo6、-OS(=O)Rc4、-S(=O)2ORo6、-OS(=O)2Rc4、-S(=O)N(Rn3)2、-S(=O)2N(Rn3)2、-N(Rn3)S(=O)Rs2、-N(Rn3)S(=O)2Rs2、-N(Rn3)C(=O)ORo6、-OC(=O)N(Rn3)2、-N(Rn3)C(=O)N(Rn3)2、-N(Rn3)S(=O)N(Rn3)2、-N(Rn3)S(=O)2N(Rn3)2、-N(Rn3)S(=O)ORo6、-N(Rn3)S(=O)2ORo6、-OS(=O)N(Rn3)2、もしくは-OS(=O)2N(Rn3)2であるか、または、同一もしくは隣接する炭素原子に結合したRpの二つの例が、それらが結合する炭素原子と一緒になって、任意で置換されたシクロアルキルもしくはヘテロシクロアルキルを形成することができ、式中、
Rn3の各例が独立して、水素、任意で置換された-C1-C6アルキル、または窒素保護基であり、
Ro6の各例は独立して、水素、任意で置換された-C1-C6アルキル、または酸素保護基であり、
Rc4の各例は、任意で置換された-C1-C6アルキルであり、
Rs2の各例は独立して、任意で置換された-C1-C6アルキル、または硫黄保護基であり、
Rn6は、水素、任意で置換された-C1-C6アルキル、または窒素保護基である、請求項1に記載の化合物、またはその薬学的に許容可能な塩。
【請求項３】
R2によって表される5または6員の単環式ヘテロアリールは、以下のうちの一つから選択され、
【化６７】
2020531443.tif 000002
式中、
RncおよびRndの各例は独立して、水素、任意で置換された-C1-C6アルキル、または窒素保護基であり、
pは、原子価が許す限り、0、1、2、3、または4である、請求項1および2のいずれか一項に記載の化合物、またはその薬学的に許容可能な塩。
【請求項４】
(a)前記化合物が、以下の構造式によって表される化合物、
【化５７】
2020531443.tif 000003
(II)
またはその薬学的に許容可能な塩であり、式中、qは0、1、2、または3である、あるいは、
(b)前記化合物が、以下の構造式によって表される化合物、
【化５８】
2020531443.tif 000004
(III)
またはその薬学的に許容可能な塩であり、式中、qは0、1、2、または3である、
請求項1〜3のいずれか一項に記載の化合物。
【請求項５】
(a)前記化合物が、以下の構造式によって表される化合物、
【化５９】
2020531443.tif 000005
(IV)
またはその薬学的に許容可能な塩であり、式中、qは0、1、2、または3である、あるいは、
(b)前記化合物が、以下の構造式によって表される化合物、
【化６０】
2020531443.tif 000006
(V)
またはその薬学的に許容可能な塩であり、式中、qは0、1、2、または3である、
請求項1〜3のいずれか一項に記載の化合物。
【請求項６】
Rpの各例が独立して、水素、ハロゲン、任意で置換されたC1-4アルキル、-CN、-NO2、-N3、-ORo6、-N(Rn3)2、-C(=O)N(Rn3)2、-C(=O)Rc4、または-C(=O)ORo6である、請求項2〜4のいずれか一項に記載の化合物、またはその薬学的に許容可能な塩。
【請求項７】
(a)Qで表される5または6員の単環式ヘテロアリールが、以下から選択され、
【化６８−１】
2020531443.tif 000007
式中、
Rnの各例は独立して、水素、ハロゲン、-CN、-NO2、-N3、任意で置換されたアルキル、任意で置換されたアルケニル、任意で置換されたアルキニル、任意で置換されたシクロアルキル、任意で置換されたアリール、任意で置換されたヘテロシクリル、任意で置換されたヘテロアリール、-ORo4、-SRs1、-N(Rn2)2、-C(=O)N(Rn2)2、-N(Rn2)C(=O)Rc3、-C(=O)Rc3、-C(=O)ORo4、-OC(=O)Rc3、-S(=O)Rs1、-S(=O)2Rs1、-S(=O)ORo4、-OS(=O)Rc3、-S(=O)2ORo4、-OS(=O)2Rc3、-S(=O)N(Rn2)2、-S(=O)2N(Rn2)2、-N(Rn2)S(=O)Rs1、-N(Rn2)S(=O)2Rs1、-N(Rn2)C(=O)ORo4、-OC(=O)N(Rn2)2、-N(Rn2)C(=O)N(Rn2)2、-N(Rn2)S(=O)N(Rn2)2、-N(Rn2)S(=O)2N(Rn2)2、-N(Rn2)S(=O)ORo4、-N(Rn2)S(=O)2ORo4、-OS(=O)N(Rn2)2、もしくは-OS(=O)2N(Rn2)2であるか、または、同一もしくは隣接する炭素原子に結合したRnの二つの例が、それらが結合する炭素原子と一緒になって、任意で置換されたシクロアルキルもしくはヘテロシクロアルキルを形成し、式中、
Rn2の各例は独立して、水素、任意で置換された-C1-C6アルキル、または窒素保護基であり、
Ro4の各例は独立して、水素、任意で置換された-C1-C6アルキル、または酸素保護基であり、
Rc3の各例は独立して、任意で置換された-C1-C6アルキルであり、
Rs1の各例は独立して、任意で置換された-C1-C6アルキルまたは硫黄保護基であり、
nは、原子価が許す限り、0、1、2、または3であり、
Rna、Rnb、およびRndの各々は独立して、水素、任意で置換された-C1-C6アルキル、または窒素保護基である、
あるいは、
(b)Qで表される5または6員の単環式ヘテロアリールが、以下から選択される、
【化６８−２】
2020531443.tif 000008
請求項1〜6のいずれか一項に記載の化合物、またはその薬学的に許容可能な塩。
【請求項８】
Rnの各例が独立して、水素、ハロゲン、任意で置換されたC1-4アルキル、-CN、-NO2、-N3、-ORo4、-N(Rn2)2、-C(=O)N(Rn2)2、-C(=O)Rc3、または-C(=O)ORo4である、請求項7に記載の化合物、またはその薬学的に許容可能な塩。
【請求項９】
R1が、水素または-C1-C4アルキルである、そして／あるいは、
RjおよびRkが、それぞれ水素である、そして／あるいは、
RaおよびRbが、それぞれ水素である、
請求項1〜8のいずれか一項に記載の化合物、またはその薬学的に許容可能な塩。
【請求項１０】
qが、0または1である、そして、  nが、0または1である、請求項4〜9のいずれか一項に記載の化合物。
【請求項１１】
前記化合物が、以下の化合物：
【表１−１９】
2020531443.tif 000009
【表１−２０】
2020531443.tif 000010
【表１−２１】
2020531443.tif 000011
【表１−２２】
2020531443.tif 000012
【表１−２３】
2020531443.tif 000013
【表１−２４】
2020531443.tif 000014
【表１−２５】
2020531443.tif 000015
【表１−２６】
2020531443.tif 000016
【表１−２７】
2020531443.tif 000017
から選択される、請求項1に記載の化合物、またはその薬学的に許容可能な塩。
【請求項１２】
前記化合物が、以下の構造式：
【化６９】
2020531443.tif 000018
によって表される、請求項11に記載の化合物、またはその薬学的に許容可能な塩。
【請求項１３】
前記化合物が、以下の構造式：
【化７０】
2020531443.tif 000019
によって表される、請求項11に記載の化合物、またはその薬学的に許容可能な塩。
【請求項１４】
前記化合物が、以下の構造式：
【化７１】
2020531443.tif 000020
によって表される、請求項11に記載の化合物、またはその薬学的に許容可能な塩。
【請求項１５】
前記化合物が、以下の構造式：
【化７２】
2020531443.tif 000021
によって表される、請求項11に記載の化合物、またはその薬学的に許容可能な塩。
【請求項１６】
前記化合物が、以下の構造式：
【化７３】
2020531443.tif 000022
によって表される、請求項11に記載の化合物、またはその薬学的に許容可能な塩。
【請求項１７】
前記化合物が、以下の構造式：
【化７４】
2020531443.tif 000023
によって表される、請求項11に記載の化合物、またはその薬学的に許容可能な塩。
【請求項１８】
前記化合物が、以下の構造式：
【化７５】
2020531443.tif 000024
によって表される、請求項11に記載の化合物、またはその薬学的に許容可能な塩。
【請求項１９】
前記化合物が、以下の構造式：
【化７６】
2020531443.tif 000025
によって表される、請求項11に記載の化合物、またはその薬学的に許容可能な塩。
【請求項２０】
前記化合物が、以下の構造式：
【化７７】
2020531443.tif 000026
によって表される、請求項11に記載の化合物、またはその薬学的に許容可能な塩。
【請求項２１】
前記化合物が、以下の構造式：
【化７８】
2020531443.tif 000027
によって表される、請求項11に記載の化合物、またはその薬学的に許容可能な塩。
【請求項２２】
前記化合物が、以下の構造式：
【化７９】
2020531443.tif 000028
によって表される、請求項11に記載の化合物、またはその薬学的に許容可能な塩。
【請求項２３】
前記化合物が、以下の構造式：
【化８０】
2020531443.tif 000029
によって表される、請求項11に記載の化合物、またはその薬学的に許容可能な塩。
【請求項２４】
前記化合物が、以下の構造式：
【化８１】
2020531443.tif 000030
によって表される、請求項11に記載の化合物、またはその薬学的に許容可能な塩。
【請求項２５】
前記化合物が、以下の構造式：
【化８２】
2020531443.tif 000031
によって表される、請求項11に記載の化合物、またはその薬学的に許容可能な塩。
【請求項２６】
前記化合物が、以下の構造式：
【化８３】
2020531443.tif 000032
によって表される、請求項11に記載の化合物、またはその薬学的に許容可能な塩。
【請求項２７】
前記化合物が、以下の構造式：
【化８４】
2020531443.tif 000033
によって表される、請求項11に記載の化合物、またはその薬学的に許容可能な塩。
【請求項２８】
前記化合物が、以下の構造式：
【化８５】
2020531443.tif 000034
によって表される、請求項11に記載の化合物、またはその薬学的に許容可能な塩。
【請求項２９】
前記化合物が、以下の構造式：
【化８６】
2020531443.tif 000035
によって表される、請求項11に記載の化合物、またはその薬学的に許容可能な塩。
【請求項３０】
前記化合物が、以下の構造式：
【化８７】
2020531443.tif 000036
によって表される、請求項11に記載の化合物、またはその薬学的に許容可能な塩。
【請求項３１】
前記化合物が、以下の構造式：
【化８８】
2020531443.tif 000037
によって表される、請求項11に記載の化合物、またはその薬学的に許容可能な塩。
【請求項３２】
前記化合物が、以下の構造式：
【化８９】
2020531443.tif 000038
によって表される、請求項11に記載の化合物、またはその薬学的に許容可能な塩。
【請求項３３】
前記化合物が、以下の構造式：
【化９０】
2020531443.tif 000039
によって表される、請求項11に記載の化合物、またはその薬学的に許容可能な塩。
【請求項３４】
請求項1〜33のいずれか一項に記載の化合物またはその薬学的に許容可能な塩の有効量、および薬学的に許容可能な担体を含む医薬組成物。
【請求項３５】
貧血を治療する方法における使用のための、請求項1〜33のいずれか一項に記載の化合物、もしくはその薬学的に許容可能な塩を含む組成物、または請求項34に記載の医薬組成物。
【請求項３６】
前記貧血が異常赤血球産生症の貧血である、請求項35に記載の使用のための組成物、または医薬組成物。
【請求項３７】
前記貧血が溶血性貧血であり、必要に応じて前記溶血性貧血が、遺伝性および／または先天性溶血性貧血、後天性溶血性貧血、または多系統疾患の一部としての貧血である、請求項35に記載の使用のための組成物、または医薬組成物。
【請求項３８】
鎌状赤血球症を治療する方法における使用のための、請求項1〜33のいずれか一項に記載の化合物、もしくはその薬学的に許容可能な塩を含む組成物、または請求項34に記載の医薬組成物。
【請求項３９】
ピルビン酸キナーゼ欠損症(PKD)を治療する方法における使用のための、請求項1〜33のいずれか一項に記載の化合物、もしくはその薬学的に許容可能な塩を含む組成物、または請求項34に記載の医薬組成物。
【請求項４０】
サラセミア（好ましくは、ベータサラセミア）、遺伝性球状赤血球症、遺伝性楕円赤血球症、無ベータリポ蛋白血症もしくはバッセン-コーンツヴァイク症候群、鎌状赤血球症、発作性夜間血色素尿症、後天性溶血性貧血、または慢性疾患の貧血を治療する方法における使用のための、請求項1〜33のいずれか一項に記載の化合物、もしくはその薬学的に許容可能な塩を含む組成物、または請求項34に記載の医薬組成物。
【手続補正２】
【補正対象書類名】明細書
【補正対象項目名】０２５４
【補正方法】変更
【補正の内容】
【０２５４】
いくつかの実施形態のいくつかの態様について説明することにより、当業者には様々な変更、修正、および改善が容易に思い浮かぶであろうことが理解されるべきである。そのような変更、修正、および改善は、本開示の一部であることが意図され、本発明の趣旨および範囲内であることが意図されている。したがって、前述の説明および図面は、例証としてのみである。
一実施形態において、例えば、以下の項目が提供される。
（項目１）
以下の構造式で表される化合物：
【化５３】
2020531443.tif 000040
（I）
またはその薬学的に許容可能な塩であって、式中、
R1は、水素、任意で置換されたアルキル、任意で置換されたハロアルキル、任意で置換されたアルケニル、任意で置換されたアルキニル、任意で置換されたシクロアルキル、任意で置換されたヘテロシクリル、任意で置換されたアリール、-ORo1、-C(=O)Rc1、または窒素保護基であり、式中、
Ro1は、水素、任意で置換されたアルキル、または酸素保護基であり、
Rc1は、任意で置換されたアルキル、または-N(Rcn)2であり、式中、Rcnの各例が独立して、水素、-C1-6アルキル、または窒素保護基であり、
R2およびQはそれぞれ独立して、任意で置換された5または6員の単環式ヘテロアリールであり、
RaおよびRbはそれぞれ独立して、水素、ハロゲン、-CN、-NO2、-N3、任意で置換されたアルキル、-ORo3、-N(Rn1)2、-C(=O)N(Rn1)2、もしくは-C(=O)Rc2であるか、または代替的に、RaおよびRbは、それらが結合している炭素原子と一緒になって、任意で置換されたシクロアルキルもしくは任意で置換されたヘテロシクリルを形成することができ、式中、
Rn1の各例は独立して、水素、任意で置換された-C1-C6アルキル、または窒素保護基であり、
Ro3は、水素、任意で置換された-C1-C6アルキル、または酸素保護基であり、
Rc2は、任意で置換された-C1-C6アルキルであり、
RjおよびRkは、それぞれ独立して、水素、ハロゲン、-CN、-ORo7、-N（Rn5)2、-N(Rn5)C(=O)Rc5、-C(=O)N(Rn5)2、-C(=O)Rc5、-C(=O)ORo7、-SRjs、-S(=O)2Rjs、-S(=O)Rjs、または任意で置換された-C1-C6アルキルであり、または代替的に、RjおよびRkは、それらが結合している炭素原子と一緒になって、C=O、任意で置換されたC1-C6単環式シクロアルキル環、もしくは任意で置換されたC3-C6単環式ヘテロシクリル環を形成することができ、式中、
Rn5の各例は独立して、水素、任意で置換された-C1-C6アルキル、-ORo8、または窒素保護基であり、式中、Ro8は、水素、任意で置換された-C1-C6アルキル、または酸素保護基であり、
Ro7の各例は独立して、水素、任意で置換された-C1-C6アルキル、または酸素保護基であり、
Rc5の各例は独立して、任意で置換された-C1-C6アルキルであり、
Rjsの各例は独立して、任意で置換された-C1-C6アルキル、任意で置換されたC6-12アリール、任意で置換されたヘテロアリール、または硫黄保護基である、化合物、またはその薬学的に許容可能な塩。
（項目２）
R2によって表される5または6員の単環式ヘテロアリールは、Rpにより置換可能な各環炭素原子において任意で置換され、かつRn6により置換可能な各環窒素原子において任意で置換され、式中、
Rpの各例は独立して、水素、ハロゲン、-CN、-NO2、-N3、任意で置換されたアルキル、任意で置換されたアルケニル、任意で置換されたアルキニル、任意で置換されたシクロアルキル、任意で置換されたアリール、任意で置換されたヘテロシクリル、任意で置換されたヘテロアリール、-ORo6、-SRs2、-N(Rn3)2、-C(=O)N(Rn3)2、-N（Rn3)C(=O)Rc4、-C(=O)Rc4、-C(=O)ORo6、-OC（=O）Rc4、-S(=O)Rs2、-S(=O)2Rs2、-S(=O)ORo6、-OS(=O)Rc4、-S(=O)2ORo6、-OS(=O)2Rc4、-S(=O)N(Rn3)2、-S(=O)2N(Rn3)2、-N(Rn3)S(=O)Rs2、-N(Rn3)S(=O)2Rs2、-N(Rn3)C(=O)ORo6、-OC(=O)N(Rn3)2、-N(Rn3)C(=O)N(Rn3)2、-N(Rn3)S(=O)N(Rn3)2、-N(Rn3)S(=O)2N(Rn3)2、-N(Rn3)S(=O)ORo6、-N(Rn3)S(=O)2ORo6、-OS(=O)N(Rn3)2、もしくは-OS(=O)2N(Rn3)2であるか、または、同一もしくは隣接する炭素原子に結合したRpの二つの例が、それらが結合する炭素原子と一緒になって、任意で置換されたシクロアルキルもしくはヘテロシクロアルキルを形成することができ、式中、
Rn3の各例が独立して、水素、任意で置換された-C1-C6アルキル、または窒素保護基であり、
Ro6の各例は独立して、水素、任意で置換された-C1-C6アルキル、または酸素保護基であり、
Rc4の各例は、任意で置換された-C1-C6アルキルであり、
Rs2の各例は独立して、任意で置換された-C1-C6アルキル、または硫黄保護基であり、
Rn6は、水素、任意で置換された-C1-C6アルキル、または窒素保護基である、項目1に記載の化合物、またはその薬学的に許容可能な塩。
（項目３）
R2によって表される5または6員の単環式ヘテロアリールは、以下のうちの一つから選択され、
【化５４】
2020531443.tif 000041
式中、
RncおよびRndの各例は独立して、水素、任意で置換された-C1-C6アルキル、または窒素保護基であり、
pは、原子価が許す限り、0、1、2、3、または4である、項目1および2のいずれか一項に記載の化合物、またはその薬学的に許容可能な塩。
（項目４）
R2で表される5または6員の単環式ヘテロアリールが、以下の一つから選択される、項目1〜3のいずれか一項に記載の化合物、またはその薬学的に許容可能な塩。
【化５５】
2020531443.tif 000042
（項目５）
R2で表される5または6員の単環式ヘテロアリールが、以下の一つから選択される、項目1〜4のいずれか一項に記載の化合物、またはその薬学的に許容可能な塩。
【化５６】
2020531443.tif 000043
（項目６）
前記化合物が、以下の構造式によって表される化合物、
【化５７】
2020531443.tif 000044
(II)
またはその薬学的に許容可能な塩であり、式中、qは0、1、2、または3である、項目1〜5のいずれか一項に記載の化合物。
（項目７）
前記化合物が、以下の構造式によって表される化合物、
【化５８】
2020531443.tif 000045
(III)
またはその薬学的に許容可能な塩であり、式中、qは0、1、2、または3である、項目1〜5のいずれか一項に記載の化合物。
（項目８）
前記化合物が、以下の構造式によって表される化合物、
【化５９】
2020531443.tif 000046
(IV)
またはその薬学的に許容可能な塩であり、式中、qは0、1、2、または3である、項目1〜5のいずれか一項に記載の化合物。
（項目９）
前記化合物が、以下の構造式によって表される化合物、
【化６０】
2020531443.tif 000047
(V)
またはその薬学的に許容可能な塩であり、式中、qは0、1、2、または3である、項目1〜5のいずれか一項に記載の化合物。
（項目１０）
Rn6が、水素または-C1-4アルキルである、項目2〜9のいずれか一項に記載の化合物、またはその薬学的に許容可能な塩。
（項目１１）
Rpの各例が独立して、水素、ハロゲン、任意で置換されたC1-4アルキル、-CN、-NO2、-N3、-ORo4、-N(Rn2)2、-C(=O)N(Rn2)2、-C(=O)Rc3、または-C(=O)ORo4である、項目2〜7のいずれか一項に記載の化合物、またはその薬学的に許容可能な塩。
（項目１２）
Qで表される5または6員の単環式ヘテロアリールが、以下から選択され、
【化６１】
2020531443.tif 000048
式中、
Rnの各例は独立して、水素、ハロゲン、-CN、-NO2、-N3、任意で置換されたアルキル、任意で置換されたアルケニル、任意で置換されたアルキニル、任意で置換されたシクロアルキル、任意で置換されたアリール、任意で置換されたヘテロシクリル、任意で置換されたヘテロアリール、-ORo4、-SRs1、-N(Rn2)2、-C(=O)N(Rn2)2、-N(Rn2)C(=O)Rc3、-C(=O)Rc3、-C(=O)ORo4、-OC(=O)Rc3、-S(=O)Rs1、-S(=O)2Rs1、-S(=O)ORo4、-OS(=O)Rc3、-S(=O)2ORo4、-OS(=O)2Rc3、-S(=O)N(Rn2)2、-S(=O)2N(Rn2)2、-N(Rn2)S(=O)Rs1、-N(Rn2)S(=O)2Rs1、-N(Rn2)C(=O)ORo4、-OC(=O)N(Rn2)2、-N(Rn2)C(=O)N(Rn2)2、-N(Rn2)S(=O)N(Rn2)2、-N(Rn2)S(=O)2N(Rn2)2、-N(Rn2)S(=O)ORo4、-N(Rn2)S(=O)2ORo4、-OS(=O)N(Rn2)2、もしくは-OS(=O)2N(Rn2)2であるか、または、同一もしくは隣接する炭素原子に結合したRnの二つの例が、それらが結合する炭素原子と一緒になって、任意で置換されたシクロアルキルもしくはヘテロシクロアルキルを形成し、式中、
Rn2の各例は独立して、水素、任意で置換された-C1-C6アルキル、または窒素保護基であり、
Ro4の各例は独立して、水素、任意で置換された-C1-C6アルキル、または酸素保護基であり、
Rc3の各例は独立して、任意で置換された-C1-C6アルキルであり、
Rs1の各例は独立して、任意で置換された-C1-C6アルキルまたは硫黄保護基であり、
nは、原子価が許す限り、0、1、2、または3であり、
Rna、Rnb、およびRndの各々は独立して、水素、任意で置換された-C1-C6アルキル、または窒素保護基である、項目1〜11のいずれか一項に記載の化合物、またはその薬学的に許容可能な塩。
（項目１３）
Qで表される5または6員の単環式ヘテロアリールが、以下から選択される、項目1〜12のいずれか一項に記載の化合物、またはその薬学的に許容可能な塩。
【化６２】
2020531443.tif 000049
（項目１４）
Qで表される5または6員の単環式ヘテロアリールが、以下から選択される、項目1〜13のいずれか一項に記載の化合物、またはその薬学的に許容可能な塩。
【化６３】
2020531443.tif 000050
（項目１５）
Qで表される5または6員の単環式ヘテロアリールが、
【化６４】
2020531443.tif 000051
または
【化６５】
2020531443.tif 000052
である、項目1〜14のいずれか一項に記載の化合物、またはその薬学的に許容可能な塩。
（項目１６）
Qで表される5または6員の単環式ヘテロアリールが、
【化６６】
2020531443.tif 000053
である、項目1〜14のいずれか一項に記載の化合物、またはその薬学的に許容可能な塩。
（項目１７）
Rnaが、水素または-C1-4アルキルである、項目12〜15のいずれか一項に記載の化合物、またはその薬学的に許容可能な塩。
（項目１８）
Rnの各例が独立して、水素、ハロゲン、任意で置換されたC1-4アルキル、-CN、-NO2、-N3、-ORo4、-N(Rn2)2、-C(=O)N(Rn2)2、-C(=O)Rc3、または-C(=O)ORo4である、項目12〜17のいずれか一項に記載の化合物、またはその薬学的に許容可能な塩。
（項目１９）
R1が、水素または-C1-C4アルキルである、項目1〜18のいずれか一項に記載の化合物、またはその薬学的に許容可能な塩。
（項目２０）
R1が、メチルである、項目1〜19のいずれか一項に記載の化合物、またはその薬学的に許容可能な塩。
（項目２１）
RjおよびRkが、それぞれ独立して、水素、ハロゲン、-ORo7、または-C1-C4アルキルであり、またはRjおよびRkが一緒に結合して＝Oを形成する、項目1〜20のいずれか一項に記載の化合物、またはその薬学的に許容可能な塩。
（項目２２）
RjおよびRkが、それぞれ水素である、項目1〜21のいずれか一項に記載の化合物、またはその薬学的に許容可能な塩。
（項目２３）
RaおよびRbが、それぞれ水素である、項目1〜22のいずれか一項に記載の化合物、またはその薬学的に許容可能な塩。
（項目２４）
qが、0または1である、項目5〜23のいずれか一項に記載の化合物。
（項目２５）
nが、0または1である、項目12〜24のいずれか一項に記載の化合物。
（項目２６）
項目1〜25のいずれか一項に記載の化合物またはその薬学的に許容可能な塩の有効量、および薬学的に許容可能な担体を含む医薬組成物。
（項目２７）
赤血球を(1)項目1〜25のいずれか一項に記載の化合物、もしくはその薬学的に許容可能な塩、または（2）項目26に記載の医薬組成物の有効量と接触させることを含む、赤血球（RBC）の寿命を延長するための方法。
（項目２８）
前記化合物または前記医薬組成物が、前記赤血球を含む全血または前記赤血球を含む濃厚赤血球に体外で直接添加される、項目27に記載の方法。
（項目２９）
前記化合物または前記医薬組成物が、前記赤血球を含む対象に投与される、項目28に記載の方法。
（項目３０）
血液を(1)項目1〜25のいずれか一項に記載の化合物、もしくはその薬学的に許容可能な塩、または（2）項目26に記載の医薬組成物の有効量と接触させることを含む、前記血液中の2,3-ジホスホグリセリン酸レベルを調節するための方法。
（項目３１）
(1)項目1〜25のいずれか一項に記載の化合物、もしくはその薬学的に許容可能な塩、または（2）項目26に記載の医薬組成物の有効量を対象に投与することを含む、前記対象における貧血を治療するための方法。
（項目３２）
前記貧血が異常赤血球産生症の貧血である、項目31に記載の方法。
（項目３３）
(1)項目1〜25のいずれか一項に記載の化合物、もしくはその薬学的に許容可能な塩、または（2）項目26に記載の医薬組成物の有効量を対象に投与することを含む、前記対象における溶血性貧血を治療するための方法。
（項目３４）
前記溶血性貧血は、遺伝性および／または先天性溶血性貧血、後天性溶血性貧血、または多系統疾患の一部としての貧血である、項目33に記載の方法。
（項目３５）
(1)項目1〜25のいずれか一項に記載の化合物、もしくはその薬学的に許容可能な塩、または（2）項目26に記載の医薬組成物の有効量を対象に投与することを含む、前記対象における鎌状赤血球症を治療するための方法。
（項目３６）
(1)項目1〜25のいずれか一項に記載の化合物、もしくはその薬学的に許容可能な塩、または（2）項目26に記載の医薬組成物の有効量を対象に投与することを含む、前記対象におけるピルビン酸キナーゼ欠損症(PKD)を治療する方法。
（項目３７）
(1)項目1〜25のいずれか一項に記載の化合物、もしくはその薬学的に許容可能な塩、または（2）項目26に記載の医薬組成物の有効量を対象に投与することを含む、前記対象におけるサラセミア、遺伝性球状赤血球症、遺伝性楕円赤血球症、無ベータリポ蛋白血症もしくはバッセン-コーンツヴァイク症候群、鎌状赤血球症、発作性夜間血色素尿症、後天性溶血性貧血または慢性疾患の貧血を治療する方法。
（項目３８）
(1)項目1〜25のいずれか一項に記載の化合物、もしくはその薬学的に許容可能な塩、または（2）項目26に記載の医薬組成物の有効量を対象に投与することを含む、前記対象におけるサラセミアを治療する方法。
（項目３９）
前記サラセミアがベータサラセミアである、項目38に記載の方法。
（項目４０）
(1)項目1〜25のいずれか一項に記載の化合物、もしくはその薬学的に許容可能な塩、または（2）項目26に記載の医薬組成物の有効量を対象に投与することを含む、それを必要とする前記対象の赤血球における変異型ピルビン酸キナーゼR(PKR)を活性化するための方法。
（項目４１）
(1)項目1〜25のいずれか一項に記載の化合物、もしくはその薬学的に許容可能な塩、または（2）項目26に記載の医薬組成物の有効量を対象に投与することを含む、それを必要とする前記対象の赤血球における野生型ピルビン酸キナーゼR(PKR)を活性化するための方法。
（項目４２）
(1)項目1〜25のいずれか一項に記載の化合物、もしくはその薬学的に許容可能な塩、または（2）項目26に記載の医薬組成物の有効量を対象に投与することを含む、それを必要とする前記対象におけるヘモグロビンの量を増加させる方法。