【手続補正書】
【提出日】令和3年6月18日(2021.6.18)
【手続補正１】
【補正対象書類名】特許請求の範囲
【補正対象項目名】全文
【補正方法】変更
【補正の内容】
【特許請求の範囲】
【請求項１】
式ＩＶ：
【化１】
2020525442.tif 000001
の構造を有する化合物またはその塩であって、式中：
ＰＬは、Ｐであり、
Ｌは、−Ｃ（Ｒ３）（Ｒ４）−であり、
Ｒ１、Ｒ２、Ｒ３、Ｒ４、及びＲ５の各々は、独立して、−Ｈ、−Ｌｓ−Ｒ、ハロゲン、−ＣＮ、−ＮＯ２、−Ｌｓ−Ｓｉ（Ｒ）３、−ＯＲ、−ＳＲ、または−Ｎ（Ｒ）２であり、
各Ｌｓは、独立して、共有結合であるか、またはＣ１−３０脂肪族基及び１〜１０個のヘテロ原子を有するＣ１−３０ヘテロ脂肪族基から選択される二価の任意で置換される直線状または分枝状の基であり、１つ以上のメチレン単位は、任意に及び独立して、Ｃ１−６アルキレン、Ｃ１−６アルケニレン、−Ｃ≡Ｃ−、１〜５個のヘテロ原子を有する二価のＣ１−Ｃ６ヘテロ脂肪族基、−Ｃ（Ｒ’）２−、−Ｃｙ−、−Ｏ−、−Ｓ−、−Ｓ−Ｓ−、−Ｎ（Ｒ’）−、−Ｃ（Ｏ）−、−Ｃ（Ｓ）−、−Ｃ（ＮＲ’）−、−Ｃ（Ｏ）Ｎ（Ｒ’）−、−Ｎ（Ｒ’）Ｃ（Ｏ）Ｎ（Ｒ’）−、−Ｎ（Ｒ’）Ｃ（Ｏ）Ｏ−、−Ｓ（Ｏ）−、−Ｓ（Ｏ）２−、−Ｓ（Ｏ）２Ｎ（Ｒ’）−、−Ｃ（Ｏ）Ｓ−、−Ｃ（Ｏ）Ｏ−、−Ｐ（Ｏ）（ＯＲ’）−、−Ｐ（Ｏ）（ＳＲ’）−、−Ｐ（Ｏ）（Ｒ’）−、−Ｐ（Ｏ）（ＮＲ’）−、−Ｐ（Ｓ）（ＯＲ’）−、−Ｐ（Ｓ）（ＳＲ’）−、−Ｐ（Ｓ）（Ｒ’）−、−Ｐ（Ｓ）（ＮＲ’）−、−Ｐ（Ｒ’）−、−Ｐ（ＯＲ’）−、−Ｐ（ＳＲ’）−、−Ｐ（ＮＲ’）−、−Ｐ（ＯＲ’）［Ｂ（Ｒ’）３］−、−ＯＰ（Ｏ）（ＯＲ’）Ｏ−、−ＯＰ（Ｏ）（ＳＲ’）Ｏ−、−ＯＰ（Ｏ）（Ｒ’）Ｏ−、−ＯＰ（Ｏ）（ＮＲ’）Ｏ−、−ＯＰ（ＯＲ’）Ｏ−、−ＯＰ（ＳＲ’）Ｏ−、−ＯＰ（ＮＲ’）Ｏ−、−ＯＰ（Ｒ’）Ｏ−、または−ＯＰ（ＯＲ’）［Ｂ（Ｒ’）３］Ｏ−から選択される任意で置換される基で置き換えられ、１つ以上の炭素原子は、任意に及び独立して、ＣｙＬで置き換えられ、
各−Ｃｙ−は、独立して、Ｃ３−２０脂環式環、Ｃ６−２０アリール環、１〜１０個のヘテロ原子を有する５〜２０員のヘテロアリール環、及び１〜１０個のヘテロ原子を有する３〜２０員のヘテロシクリル環から選択される任意で置換される二価の基であり、
各ＣｙＬは、独立して、Ｃ３−２０脂環式環、Ｃ６−２０アリール環、１〜１０個のヘテロ原子を有する５〜２０員のヘテロアリール環、及び１〜１０個のヘテロ原子を有する３〜２０員のヘテロシクリル環から選択される任意で置換される四価の基であり、
各Ｒ’は、独立して、−Ｒ、−Ｃ（Ｏ）Ｒ、−Ｃ（Ｏ）ＯＲ、または−Ｓ（Ｏ）２Ｒであり、
Ｌ７は、−Ｏ−または−Ｓ−であり、
Ｒ１、Ｒ２、Ｒ３及びＲ４のうちの少なくとも１つは、−Ｈではなく、
ＢＡは、Ｃ３−３０脂環式、Ｃ６−３０アリール、１〜１０個のヘテロ原子を有するＣ５−３０ヘテロアリール、１〜１０個のヘテロ原子を有するＣ３−３０ヘテロシクリル、天然核酸塩基部分、及び修飾核酸塩基部分から選択される任意で置換される基であり、
ＳＵは、−Ｌｓ−Ｏ−または
【化２】
2020525442.tif 000002
であり、ＳＵは、酸素原子を介してリン原子に結合され、
各Ｒｓは、独立して、−Ｈ、ハロゲン、−ＣＮ、−Ｎ３、−ＮＯ、−ＮＯ２、−Ｌｓ−Ｒ’、−Ｌｓ−Ｓｉ（Ｒ）３、−Ｌｓ−ＯＲ’、−Ｌｓ−ＳＲ’、−Ｌｓ−Ｎ（Ｒ’）２、−Ｏ−Ｌｓ−Ｒ’、−Ｏ−Ｌｓ−Ｓｉ（Ｒ）３、−Ｏ−Ｌｓ−ＯＲ’、−Ｏ−Ｌｓ−ＳＲ’、または−Ｏ−Ｌｓ−Ｎ（Ｒ’）２であり、
ｔは０〜２０であり、
環Ａｓは、０〜１０個のヘテロ原子を有する任意で置換される３〜２０員の単環式環、二環式環または多環式環であり、
Ｒ５ｓはＲｓであり、
各Ｒは、独立して、−Ｈであるか、もしくは、Ｃ１−３０脂肪族、１〜１０個のヘテロ原子を有するＣ１−３０ヘテロ脂肪族、Ｃ６−３０アリール、Ｃ６−３０アリール脂肪族、１〜１０個のヘテロ原子を有するＣ６−３０アリールヘテロ脂肪族、１〜１０個のヘテロ原子を有する５〜３０員のヘテロアリール、及び１〜１０個のヘテロ原子を有する３〜３０員のヘテロシクリルから選択される任意で置換される基であり、または
２つのＲ基が任意に及び独立して、一緒になって共有結合を形成し、または
同じ原子上の２つ以上のＲ基が任意に及び独立して、前記原子と一緒になって、前記原子に加えて０〜１０個のヘテロ原子を有する任意で置換される３〜３０員の単環式環、二環式環、もしくは多環式環を形成し、または
２つ以上の原子上の２つ以上のＲ基が任意に及び独立して、それらの介在する原子と一緒になって、前記介在原子に加えて０〜１０個のヘテロ原子を有する任意で置換される３〜３０員の単環式環、二環式環、もしくは多環式環を形成し、かつ
（１）Ｒ１及びＲ２のうちの１つ、ならびにＲ３及びＲ４のうちの１つが、それらの介在する原子と一緒になって、０〜５個のヘテロ原子を有する任意で置換される３〜１０員の単環式環、二環式環、もしくは多環式環を形成し、
（２）Ｒ１及びＲ２が、それらの結合する炭素原子と一緒になって、０〜５個のヘテロ原子を有する任意で置換される３〜１０員の単環式環、もしくは二環式環を形成し、Ｒ５ならびにＲ３及びＲ４のうちの１つが、それらの介在する原子と一緒になって、１〜５個のヘテロ原子を有する任意で置換される３〜１０員の単環式環、もしくは二環式環を形成し、
（３）Ｒ１及びＲ２の１つが、任意で置換されるアルケニルであり、Ｒ５ならびにＲ３及びＲ４のうちの１つが、それらの介在する原子と一緒になって、１〜５個のヘテロ原子を有する任意で置換される３〜１０員の単環式環、もしくは二環式環を形成し、
（４）Ｒ１及びＲ２が同じであり、−Ｈではなく、Ｒ５ならびにＲ３及びＲ４のうちの１つが、それらの介在する原子と一緒になって、１〜５個のヘテロ原子を有する任意で置換される３〜１０員の単環式環、もしくは二環式環を形成し、または
（５）Ｒ５ならびにＲ３及びＲ４のうちの１つが、それらの介在する原子と一緒になって、１〜５個のヘテロ原子を有する任意で置換される３〜１０員の二環式環を形成する、前記化合物またはその塩。
【請求項２】
ＢＡが、Ａ、Ｔ、Ｃ、Ｇ、Ｕ、及びそれらの互変異性体から選択される任意で置換される核酸塩基である、請求項１に記載の化合物。
【請求項３】
前記化合物が、式ＩＶ−ａ、ＩＶ−ｂ、ＩＶ−ｃ−１、ＩＶ−ｃ−２、ＩＶ−ｄ、もしくはＩＶ−ｅ：
【化３】
2020525442.tif 000003
の構造を有する、またはその塩であって、式中：
Ｒ１ｓ、Ｒ２ｓ、Ｒ３ｓ、Ｒ４ｓ及びＲ５ｓの各々は、独立して、Ｒｓであり、
各Ｒｓは、独立して、−Ｈ、ハロゲン、−ＣＮ、−Ｎ３、−ＮＯ、−ＮＯ２、−Ｌｓ−Ｒ’、−Ｌｓ−Ｓｉ（Ｒ）３、−Ｌｓ−ＯＲ’、−Ｌｓ−ＳＲ’、−Ｌｓ−Ｎ（Ｒ’）２、−Ｏ−Ｌｓ−Ｒ’、−Ｏ−Ｌｓ−Ｓｉ（Ｒ）３、−Ｏ−Ｌｓ−ＯＲ’、−Ｏ−Ｌｓ−ＳＲ’、または−Ｏ−Ｌｓ−Ｎ（Ｒ’）２であり、
ｔは０〜２０であり、
環Ａｓは、０〜１０個のヘテロ原子を有する任意で置換される３〜２０員の単環式環、二環式環または多環式環であり、
Ｒ５ｓはＲｓである、請求項２に記載の化合物。
【請求項４】
Ｒ１及びＲ２のうちの１つ、ならびにＲ３及びＲ４のうちの１つが、それらの介在する原子と一緒になって、０〜５個のヘテロ原子を有する任意で置換される３〜１０員の単環式環、二環式環、または多環式環を形成する、請求項３に記載の化合物。
【請求項５】
Ｒ１及びＲ２のうちの１つが、任意で置換されるＣ１−６脂肪族または任意で置換されるフェニルである、請求項４に記載の化合物。
【請求項６】
Ｒ３及びＲ４のうちの１つが、−Ｈである、請求項５に記載の化合物。
【請求項７】
Ｒ５が、任意で置換されるＣ１−６脂肪族である、請求項６に記載の化合物。
【請求項８】
Ｒ１及びＲ２のうちの１つ、ならびにＲ３及びＲ４のうちの１つが、それらの介在する原子と一緒になって、ヘテロ原子を有さない任意で置換される６員の単環式環を形成する、請求項７に記載の化合物。
【請求項９】
Ｒ１及びＲ２のうちの１つ、ならびにＲ３及びＲ４のうちの１つが、それらの介在する原子と一緒になって、ヘテロ原子を有さない任意で置換される６〜１０員の多環式環を形成する、請求項７に記載の化合物。
【請求項１０】
Ｒ１及びＲ２が、それらの結合する炭素原子と一緒になって、０〜５個のヘテロ原子を有する任意で置換される３〜１０員の単環式環、または二環式環を形成し、Ｒ５ならびにＲ３及びＲ４のうちの１つが、それらの介在する原子と一緒になって、１〜５個のヘテロ原子を有する任意で置換される３〜１０員の単環式環、または二環式環を形成する、請求項３に記載の化合物。
【請求項１１】
Ｒ１及びＲ２が、それらの結合する炭素原子と一緒になって、ヘテロ原子を有さない任意で置換される５員の単環式環を形成する、請求項１０に記載の化合物。
【請求項１２】
Ｒ１及びＲ２が、それらの結合する炭素原子と一緒になって、ヘテロ原子を有さない任意で置換される６員の単環式環を形成する、請求項１０に記載の化合物。
【請求項１３】
Ｒ５ならびにＲ３及びＲ４のうちの１つが、それらの介在する原子と一緒になって、Ｒ５が結合している窒素である１個のヘテロ原子のみを有する任意で置換される４員の単環式環を形成する、請求項１１または１２に記載の化合物。
【請求項１４】
Ｒ５ならびにＲ３及びＲ４のうちの１つが、それらの介在する原子と一緒になって、Ｒ５が結合している窒素である１個のヘテロ原子のみを有する任意で置換される５員の単環式環を形成する、請求項１１または１２に記載の化合物。
【請求項１５】
Ｒ１及びＲ２のうちの１つが、任意で置換されるアルケニルであり、Ｒ５ならびにＲ３及びＲ４のうちの１つが、それらの介在する原子と一緒になって、１〜５個のヘテロ原子を有する任意で置換される３〜１０員の単環式環、または二環式環を形成する、請求項３に記載の化合物。
【請求項１６】
Ｒ１及びＲ２の一方が−Ｈであり、もう一方がビニルである、請求項１５に記載の化合物。
【請求項１７】
Ｒ５ならびにＲ３及びＲ４のうちの１つが、それらの介在する原子と一緒になって、Ｒ５が結合している窒素である１個のヘテロ原子のみを有する任意で置換される５員の単環式環を形成する、請求項１６に記載の化合物。
【請求項１８】
Ｒ５ならびにＲ３及びＲ４のうちの１つが、それらの介在する原子と一緒になって、Ｒ５が結合している窒素である１個のヘテロ原子のみを有する任意で置換される６員の単環式環を形成する、請求項１６に記載の化合物。
【請求項１９】
Ｒ１及びＲ２が同じであり、−Ｈではなく、Ｒ５ならびにＲ３及びＲ４のうちの１つが、それらの介在する原子と一緒になって、１〜５個のヘテロ原子を有する任意で置換される３〜１０員の単環式環、または二環式環を形成する、請求項３に記載の化合物。
【請求項２０】
Ｒ１及びＲ２がメチルである、請求項１９に記載の化合物。
【請求項２１】
Ｒ１及びＲ２がエチルである、請求項１９に記載の化合物。
【請求項２２】
Ｒ５ならびにＲ３及びＲ４のうちの１つが、それらの介在する原子と一緒になって、Ｒ５が結合している窒素である１個のヘテロ原子のみを有する任意で置換される５員の単環式環を形成する、請求項２０または２１に記載の化合物。
【請求項２３】
Ｒ５ならびにＲ３及びＲ４のうちの１つが、それらの介在する原子と一緒になって、１〜５個のヘテロ原子を有する任意で置換される３〜１０員の二環式環を形成する、請求項３に記載の化合物。
【請求項２４】
Ｒ５ならびにＲ３及びＲ４のうちの１つが、それらの介在する原子と一緒になって、Ｒ５が結合している窒素である１個のヘテロ原子のみを有する任意で置換される８員の二環式環を形成する、請求項２３に記載の化合物。
【請求項２５】
少なくとも９５％のジアステレオマー純度及び少なくとも９５％のエナンチオマー純度を有する、先行請求項のいずれか１項に記載の化合物。
【請求項２６】
式ＶＩＩＩ：
【化４】
2020525442.tif 000004
の構造を有する化合物またはその塩であって、式中：
Ｒ５ｓは、独立してＲｓであり、
各Ｌｓは、独立して、共有結合であるか、またはＣ１−３０脂肪族基及び１〜１０個のヘテロ原子を有するＣ１−３０ヘテロ脂肪族基から選択される二価の任意で置換される直線状または分枝状の基であり、１つ以上のメチレン単位は、任意に及び独立して、Ｃ１−６アルキレン、Ｃ１−６アルケニレン、−Ｃ≡Ｃ−、１〜５個のヘテロ原子を有する二価のＣ１−Ｃ６ヘテロ脂肪族基、−Ｃ（Ｒ’）２−、−Ｃｙ−、−Ｏ−、−Ｓ−、−Ｓ−Ｓ−、−Ｎ（Ｒ’）−、−Ｃ（Ｏ）−、−Ｃ（Ｓ）−、−Ｃ（ＮＲ’）−、−Ｃ（Ｏ）Ｎ（Ｒ’）−、−Ｎ（Ｒ’）Ｃ（Ｏ）Ｎ（Ｒ’）−、−Ｎ（Ｒ’）Ｃ（Ｏ）Ｏ−、−Ｓ（Ｏ）−、−Ｓ（Ｏ）２−、−Ｓ（Ｏ）２Ｎ（Ｒ’）−、−Ｃ（Ｏ）Ｓ−、−Ｃ（Ｏ）Ｏ−、−Ｐ（Ｏ）（ＯＲ’）−、−Ｐ（Ｏ）（ＳＲ’）−、−Ｐ（Ｏ）（Ｒ’）−、−Ｐ（Ｏ）（ＮＲ’）−、−Ｐ（Ｓ）（ＯＲ’）−、−Ｐ（Ｓ）（ＳＲ’）−、−Ｐ（Ｓ）（Ｒ’）−、−Ｐ（Ｓ）（ＮＲ’）−、−Ｐ（Ｒ’）−、−Ｐ（ＯＲ’）−、−Ｐ（ＳＲ’）−、−Ｐ（ＮＲ’）−、−Ｐ（ＯＲ’）［Ｂ（Ｒ’）３］−、−ＯＰ（Ｏ）（ＯＲ’）Ｏ−、−ＯＰ（Ｏ）（ＳＲ’）Ｏ−、−ＯＰ（Ｏ）（Ｒ’）Ｏ−、−ＯＰ（Ｏ）（ＮＲ’）Ｏ−、−ＯＰ（ＯＲ’）Ｏ−、−ＯＰ（ＳＲ’）Ｏ−、−ＯＰ（ＮＲ’）Ｏ−、−ＯＰ（Ｒ’）Ｏ−、または−ＯＰ（ＯＲ’）［Ｂ（Ｒ’）３］Ｏ−から選択される任意で置換される基で置き換えられ、１つ以上の炭素原子は、任意に及び独立して、ＣｙＬで置き換えられ、
各−Ｃｙ−は、独立して、Ｃ３−２０脂環式環、Ｃ６−２０アリール環、１〜１０個のヘテロ原子を有する５〜２０員のヘテロアリール環、及び１〜１０個のヘテロ原子を有する３〜２０員のヘテロシクリル環から選択される任意で置換される二価の基であり、
各ＣｙＬは、独立して、Ｃ３−２０脂環式環、Ｃ６−２０アリール環、１〜１０個のヘテロ原子を有する５〜２０員のヘテロアリール環、及び１〜１０個のヘテロ原子を有する３〜２０員のヘテロシクリル環から選択される任意で置換される四価の基であり、
各環Ａｓは、独立して、０〜１０個のヘテロ原子を有する任意で置換される３〜２０員の単環式環、二環式環または多環式環であり、
各Ｒｓは、独立して、−Ｈ、ハロゲン、−ＣＮ、−Ｎ３、−ＮＯ、−ＮＯ２、−Ｌｓ−Ｒ’、−Ｌｓ−Ｓｉ（Ｒ）３、−Ｌｓ−ＯＲ’、−Ｌｓ−ＳＲ’、−Ｌｓ−Ｎ（Ｒ’）２、−Ｏ−Ｌｓ−Ｒ’、−Ｏ−Ｌｓ−Ｓｉ（Ｒ）３、−Ｏ−Ｌｓ−ＯＲ’、−Ｏ−Ｌｓ−ＳＲ’、または−Ｏ−Ｌｓ−Ｎ（Ｒ’）２であり、
各ｔは、独立して０〜２０であり、
各ＢＡは、独立して、Ｃ３−３０脂環式、Ｃ６−３０アリール、１〜１０個のヘテロ原子を有するＣ５−３０ヘテロアリール、１〜１０個のヘテロ原子を有するＣ３−３０ヘテロシクリル、天然核酸塩基部分、及び修飾核酸塩基部分から選択される任意で置換される基であり、
各ＬＰは、独立して式ＶＩＩ：
【化５】
2020525442.tif 000005
のものまたはその塩形態であり、
ＰＬは、Ｐ（＝Ｗ）、Ｐ、またはＰ→Ｂ（Ｒ’）３であり、
Ｗは、Ｏ、ＳまたはＳｅであり、
Ｒ１及びＲ５の各々は、独立して、−Ｈ、−Ｌｓ−Ｒ、ハロゲン、−ＣＮ、−ＮＯ２、−Ｌｓ−Ｓｉ（Ｒ）３、−ＯＲ、−ＳＲ、または−Ｎ（Ｒ）２であり、
Ｘ、Ｙ及びＺの各々は、独立して−Ｏ−、−Ｓ−、−Ｎ（−Ｌｓ−Ｒ１）−、もしくはＬｓであるか、
または、式ＶＩＩに関しては、Ｈ−Ｘ−Ｌｓ−Ｒ５は、式Ｉ、Ｉ−ａ、Ｉ−ａ−１、Ｉ−ａ−２、Ｉ−ｂ、Ｉ−ｃ、Ｉ−ｄ、Ｉ−ｅ、ＩＩ、ＩＩ−ａ、ＩＩ−ｂ、ＩＩＩ、ＩＩＩ−ａ、ＩＩＩ−ｂ、もしくはその塩の構造を有し、
ｚは１〜１０００であり、
Ｌ３Ｅは、−Ｌｓ−または−Ｌｓ−Ｌｓ−であり、
Ｒ３Ｅは、−Ｒ’、−Ｌｓ−Ｒ’、−ＯＲ’、または固形支持体であり、
各Ｒ’は、独立して、−Ｒ、−Ｃ（Ｏ）Ｒ、−Ｃ（Ｏ）ＯＲ、または−Ｓ（Ｏ）２Ｒであり、
各Ｒは、独立して、−Ｈであるか、もしくは、Ｃ１−３０脂肪族、１〜１０個のヘテロ原子を有するＣ１−３０ヘテロ脂肪族、Ｃ６−３０アリール、Ｃ６−３０アリール脂肪族、１〜１０個のヘテロ原子を有するＣ６−３０アリールヘテロ脂肪族、１〜１０個のヘテロ原子を有する５〜３０員のヘテロアリール、及び１〜１０個のヘテロ原子を有する３〜３０員のヘテロシクリルから選択される任意で置換される基であり、または
２つのＲ基が任意に及び独立して、一緒になって共有結合を形成し、または
同じ原子上の２つ以上のＲ基が任意に及び独立して、前記原子と一緒になって、前記原子に加えて０〜１０個のヘテロ原子を有する任意で置換される３〜３０員の単環式環、二環式環、もしくは多環式環を形成し、または
２つ以上の原子上の２つ以上のＲ基が任意に及び独立して、それらの介在する原子と一緒になって、前記介在原子に加えて０〜１０個のヘテロ原子を有する任意で置換される３〜３０員の単環式環、二環式環、もしくは多環式環を形成し、かつ
ＬＰの少なくとも１つの出現において、−Ｘ−Ｌｓ−Ｒ５は、Ｈ−Ｘ−Ｌｓ−Ｒ５が、
式Ｉ：
【化６】
2020525442.tif 000006
の構造またはその塩の構造を有するような構造のものであり、式中：
Ｌは、−Ｃ（Ｒ３）（Ｒ４）−であり、
Ｒ１、Ｒ２、Ｒ３、Ｒ４、及びＲ５の各々は、独立して、−Ｈ、−Ｌｓ−Ｒ、ハロゲン、−ＣＮ、−ＮＯ２、−Ｌｓ−Ｓｉ（Ｒ）３、−ＯＲ、−ＳＲ、または−Ｎ（Ｒ）２であり、
各Ｌｓは、独立して、共有結合であるか、またはＣ１−３０脂肪族基及び１〜１０個のヘテロ原子を有するＣ１−３０ヘテロ脂肪族基から選択される二価の任意で置換される直線状または分枝状の基であり、１つ以上のメチレン単位は、任意に及び独立して、Ｃ１−６アルキレン、Ｃ１−６アルケニレン、−Ｃ≡Ｃ−、１〜５個のヘテロ原子を有する二価のＣ１−Ｃ６ヘテロ脂肪族基、−Ｃ（Ｒ’）２−、−Ｃｙ−、−Ｏ−、−Ｓ−、−Ｓ−Ｓ−、−Ｎ（Ｒ’）−、−Ｃ（Ｏ）−、−Ｃ（Ｓ）−、−Ｃ（ＮＲ’）−、−Ｃ（Ｏ）Ｎ（Ｒ’）−、−Ｎ（Ｒ’）Ｃ（Ｏ）Ｎ（Ｒ’）−、−Ｎ（Ｒ’）Ｃ（Ｏ）Ｏ−、−Ｓ（Ｏ）−、−Ｓ（Ｏ）２−、−Ｓ（Ｏ）２Ｎ（Ｒ’）−、−Ｃ（Ｏ）Ｓ−、−Ｃ（Ｏ）Ｏ−、−Ｐ（Ｏ）（ＯＲ’）−、−Ｐ（Ｏ）（ＳＲ’）−、−Ｐ（Ｏ）（Ｒ’）−、−Ｐ（Ｏ）（ＮＲ’）−、−Ｐ（Ｓ）（ＯＲ’）−、−Ｐ（Ｓ）（ＳＲ’）−、−Ｐ（Ｓ）（Ｒ’）−、−Ｐ（Ｓ）（ＮＲ’）−、−Ｐ（Ｒ’）−、−Ｐ（ＯＲ’）−、−Ｐ（ＳＲ’）−、−Ｐ（ＮＲ’）−、−Ｐ（ＯＲ’）［Ｂ（Ｒ’）３］−、−ＯＰ（Ｏ）（ＯＲ’）Ｏ−、−ＯＰ（Ｏ）（ＳＲ’）Ｏ−、−ＯＰ（Ｏ）（Ｒ’）Ｏ−、−ＯＰ（Ｏ）（ＮＲ’）Ｏ−、−ＯＰ（ＯＲ’）Ｏ−、−ＯＰ（ＳＲ’）Ｏ−、−ＯＰ（ＮＲ’）Ｏ−、−ＯＰ（Ｒ’）Ｏ−、または−ＯＰ（ＯＲ’）［Ｂ（Ｒ’）３］Ｏ−から選択される任意で置換される基で置き換えられ、１つ以上の炭素原子は、任意に及び独立して、ＣｙＬで置き換えられ、
各−Ｃｙ−は、独立して、Ｃ３−２０脂環式環、Ｃ６−２０アリール環、１〜１０個のヘテロ原子を有する５〜２０員のヘテロアリール環、及び１〜１０個のヘテロ原子を有する３〜２０員のヘテロシクリル環から選択される任意で置換される二価の基であり、
各ＣｙＬは、独立して、Ｃ３−２０脂環式環、Ｃ６−２０アリール環、１〜１０個のヘテロ原子を有する５〜２０員のヘテロアリール環、及び１〜１０個のヘテロ原子を有する３〜２０員のヘテロシクリル環から選択される任意で置換される四価の基であり、
各Ｒ’は、独立して、−Ｒ、−Ｃ（Ｏ）Ｒ、−ＣＯ２Ｒ、または−ＳＯ２Ｒであり、
Ｒ６は、Ｒ’であり、
Ｌ７は、−ＯＨまたは−ＳＨであり、
Ｒ１、Ｒ２、Ｒ３及びＲ４のうちの少なくとも１つは、−Ｈではなく、
各Ｒは、独立して、−Ｈであるか、もしくは、Ｃ１−３０脂肪族、１〜１０個のヘテロ原子を有するＣ１−３０ヘテロ脂肪族、Ｃ６−３０アリール、Ｃ６−３０アリール脂肪族、１〜１０個のヘテロ原子を有するＣ６−３０アリールヘテロ脂肪族、１〜１０個のヘテロ原子を有する５〜３０員のヘテロアリール、及び１〜１０個のヘテロ原子を有する３〜３０員のヘテロシクリルから選択される任意で置換される基であり、または
２つのＲ基が任意に及び独立して、一緒になって共有結合を形成し、または
同じ原子上の２つ以上のＲ基が任意に及び独立して、前記原子と一緒になって、前記原子に加えて０〜１０個のヘテロ原子を有する任意で置換される３〜３０員の単環式環、二環式環、もしくは多環式環を形成し、または
２つ以上の原子上の２つ以上のＲ基が任意に及び独立して、それらの介在する原子と一緒になって、前記介在原子に加えて０〜１０個のヘテロ原子を有する任意で置換される３〜３０員の単環式環、二環式環、もしくは多環式環を形成し、かつ
（１）Ｒ１及びＲ２のうちの１つ、ならびにＲ３及びＲ４のうちの１つが、それらの介在する原子と一緒になって、０〜５個のヘテロ原子を有する任意で置換される３〜１０員の単環式環、二環式環、もしくは多環式環を形成し、
（２）Ｒ１及びＲ２が、それらの結合する炭素原子と一緒になって、０〜５個のヘテロ原子を有する任意で置換される３〜１０員の単環式環、もしくは二環式環を形成し、Ｒ５ならびにＲ３及びＲ４のうちの１つが、それらの介在する原子と一緒になって、１〜５個のヘテロ原子を有する任意で置換される３〜１０員の単環式環、もしくは二環式環を形成し、
（３）Ｒ１及びＲ２の１つが、任意で置換されるアルケニルであり、Ｒ５ならびにＲ３及びＲ４のうちの１つが、それらの介在する原子と一緒になって、１〜５個のヘテロ原子を有する任意で置換される３〜１０員の単環式環、もしくは二環式環を形成し、
（４）Ｒ１及びＲ２が同じであり、−Ｈではなく、Ｒ５ならびにＲ３及びＲ４のうちの１つが、それらの介在する原子と一緒になって、１〜５個のヘテロ原子を有する任意で置換される３〜１０員の単環式環、もしくは二環式環を形成し、または
（５）Ｒ５ならびにＲ３及びＲ４のうちの１つが、それらの介在する原子と一緒になって、１〜５個のヘテロ原子を有する任意で置換される３〜１０員の二環式環を形成する、前記化合物またはその塩。
【請求項２７】
式ＶＩＩのＬＰが、式ＶＩＩ−ａ−２：
【化７】
2020525442.tif 000007
の構造またはその塩形態を有する、請求項２６に記載の化合物であって、式中、Ｐ＊は、不斉リン原子である、前記化合物。
【請求項２８】
ＷがＯである、請求項２６〜２７のいずれか１項に記載の化合物。
【請求項２９】
ＷがＳである、請求項２６〜２７のいずれか１項に記載の化合物。
【請求項３０】
式ＶＩＩのＬＰが、式ＶＩＩ−ｂ：
【化８】
2020525442.tif 000008
の構造またはその塩形態を有する、請求項２６に記載の化合物。
【請求項３１】
Ｗ、Ｙ及びＺの各々が−Ｏ−である、請求項３０に記載の化合物。
【請求項３２】
式ＶＩＩ：
【化９】
2020525442.tif 000009
のヌクレオチド間結合またはその塩形態を独立して１つ以上含むオリゴヌクレオチドであって、式中：
ＰＬは、Ｐ（＝Ｗ）、Ｐ、またはＰ→Ｂ（Ｒ’）３であり、
Ｗは、Ｏ、ＳまたはＳｅであり、
−Ｘ−Ｌｓ−Ｒ５が、Ｈ−Ｘ−Ｌｓ−Ｒ５が式Ｉ：
【化１０】
2020525442.tif 000010
またはその塩の構造を有するような構造のものであり、式中：
Ｌは、−Ｃ（Ｒ３）（Ｒ４）−であり、
Ｒ１、Ｒ２、Ｒ３、Ｒ４、及びＲ５の各々は、独立して、−Ｈ、−Ｌｓ−Ｒ、ハロゲン、−ＣＮ、−ＮＯ２、−Ｌｓ−Ｓｉ（Ｒ）３、−ＯＲ、−ＳＲ、または−Ｎ（Ｒ）２であり、
各Ｌｓは、独立して、共有結合であるか、またはＣ１−３０脂肪族基及び１〜１０個のヘテロ原子を有するＣ１−３０ヘテロ脂肪族基から選択される二価の任意で置換される直線状または分枝状の基であり、１つ以上のメチレン単位は、任意に及び独立して、Ｃ１−６アルキレン、Ｃ１−６アルケニレン、−Ｃ≡Ｃ−、１〜５個のヘテロ原子を有する二価のＣ１−Ｃ６ヘテロ脂肪族基、−Ｃ（Ｒ’）２−、−Ｃｙ−、−Ｏ−、−Ｓ−、−Ｓ−Ｓ−、−Ｎ（Ｒ’）−、−Ｃ（Ｏ）−、−Ｃ（Ｓ）−、−Ｃ（ＮＲ’）−、−Ｃ（Ｏ）Ｎ（Ｒ’）−、−Ｎ（Ｒ’）Ｃ（Ｏ）Ｎ（Ｒ’）−、−Ｎ（Ｒ’）Ｃ（Ｏ）Ｏ−、−Ｓ（Ｏ）−、−Ｓ（Ｏ）２−、−Ｓ（Ｏ）２Ｎ（Ｒ’）−、−Ｃ（Ｏ）Ｓ−、−Ｃ（Ｏ）Ｏ−、−Ｐ（Ｏ）（ＯＲ’）−、−Ｐ（Ｏ）（ＳＲ’）−、−Ｐ（Ｏ）（Ｒ’）−、−Ｐ（Ｏ）（ＮＲ’）−、−Ｐ（Ｓ）（ＯＲ’）−、−Ｐ（Ｓ）（ＳＲ’）−、−Ｐ（Ｓ）（Ｒ’）−、−Ｐ（Ｓ）（ＮＲ’）−、−Ｐ（Ｒ’）−、−Ｐ（ＯＲ’）−、−Ｐ（ＳＲ’）−、−Ｐ（ＮＲ’）−、−Ｐ（ＯＲ’）［Ｂ（Ｒ’）３］−、−ＯＰ（Ｏ）（ＯＲ’）Ｏ−、−ＯＰ（Ｏ）（ＳＲ’）Ｏ−、−ＯＰ（Ｏ）（Ｒ’）Ｏ−、−ＯＰ（Ｏ）（ＮＲ’）Ｏ−、−ＯＰ（ＯＲ’）Ｏ−、−ＯＰ（ＳＲ’）Ｏ−、−ＯＰ（ＮＲ’）Ｏ−、−ＯＰ（Ｒ’）Ｏ−、または−ＯＰ（ＯＲ’）［Ｂ（Ｒ’）３］Ｏ−から選択される任意で置換される基で置き換えられ、１つ以上の炭素原子は、任意に及び独立して、ＣｙＬで置き換えられ、
各−Ｃｙ−は、独立して、Ｃ３−２０脂環式環、Ｃ６−２０アリール環、１〜１０個のヘテロ原子を有する５〜２０員のヘテロアリール環、及び１〜１０個のヘテロ原子を有する３〜２０員のヘテロシクリル環から選択される任意で置換される二価の基であり、
各ＣｙＬは、独立して、Ｃ３−２０脂環式環、Ｃ６−２０アリール環、１〜１０個のヘテロ原子を有する５〜２０員のヘテロアリール環、及び１〜１０個のヘテロ原子を有する３〜２０員のヘテロシクリル環から選択される任意で置換される四価の基であり、
各Ｒ’は、独立して、−Ｒ、−Ｃ（Ｏ）Ｒ、−ＣＯ２Ｒ、または−ＳＯ２Ｒであり、
Ｒ６は、Ｒ’であり、
Ｌ７は、−ＯＨまたは−ＳＨであり、
Ｒ１、Ｒ２、Ｒ３及びＲ４のうちの少なくとも１つは、−Ｈではなく、
各Ｒは、独立して、−Ｈであるか、もしくは、Ｃ１−３０脂肪族、１〜１０個のヘテロ原子を有するＣ１−３０ヘテロ脂肪族、Ｃ６−３０アリール、Ｃ６−３０アリール脂肪族、１〜１０個のヘテロ原子を有するＣ６−３０アリールヘテロ脂肪族、１〜１０個のヘテロ原子を有する５〜３０員のヘテロアリール、及び１〜１０個のヘテロ原子を有する３〜３０員のヘテロシクリルから選択される任意で置換される基であり、または
２つのＲ基が任意に及び独立して、一緒になって共有結合を形成し、または
同じ原子上の２つ以上のＲ基が任意に及び独立して、前記原子と一緒になって、前記原子に加えて０〜１０個のヘテロ原子を有する任意で置換される３〜３０員の単環式環、二環式環、もしくは多環式環を形成し、または
２つ以上の原子上の２つ以上のＲ基が任意に及び独立して、それらの介在する原子と一緒になって、前記介在原子に加えて０〜１０個のヘテロ原子を有する任意で置換される３〜３０員の単環式環、二環式環、もしくは多環式環を形成し、かつ
（１）Ｒ１及びＲ２のうちの１つ、ならびにＲ３及びＲ４のうちの１つが、それらの介在する原子と一緒になって、０〜５個のヘテロ原子を有する任意で置換される３〜１０員の単環式環、二環式環、もしくは多環式環を形成し、
（２）Ｒ１及びＲ２が、それらの結合する炭素原子と一緒になって、０〜５個のヘテロ原子を有する任意で置換される３〜１０員の単環式環、もしくは二環式環を形成し、Ｒ５ならびにＲ３及びＲ４のうちの１つが、それらの介在する原子と一緒になって、１〜５個のヘテロ原子を有する任意で置換される３〜１０員の単環式環、もしくは二環式環を形成し、
（３）Ｒ１及びＲ２の１つが、任意で置換されるアルケニルであり、Ｒ５ならびにＲ３及びＲ４のうちの１つが、それらの介在する原子と一緒になって、１〜５個のヘテロ原子を有する任意で置換される３〜１０員の単環式環、もしくは二環式環を形成し、
（４）Ｒ１及びＲ２が同じであり、−Ｈではなく、Ｒ５ならびにＲ３及びＲ４のうちの１つが、それらの介在する原子と一緒になって、１〜５個のヘテロ原子を有する任意で置換される３〜１０員の単環式環、もしくは二環式環を形成し、または
（５）Ｒ５ならびにＲ３及びＲ４のうちの１つが、それらの介在する原子と一緒になって、１〜５個のヘテロ原子を有する任意で置換される３〜１０員の二環式環を形成する、前記オリゴヌクレオチド。
【請求項３３】
複数のオリゴヌクレオチドを含む、キラル制御されたオリゴヌクレオチド組成物であって、そのオリゴヌクレオチドの各々が、独立して請求項１〜３２のいずれか１項に記載の化合物またはその塩であり、前記複数のオリゴヌクレオチドが、
１）共通の塩基配列、
２）共通の骨格結合のパターン、
３）独立して約１〜５０個のキラルヌクレオチド間結合で共通の立体化学（「キラル制御されたヌクレオチド間結合」）を共有し、
前記組成物の前記複数のオリゴヌクレオチドのレベルが所定である、前記組成物。
【請求項３４】
前記複数のオリゴヌクレオチドが、少なくとも５個のキラル制御されたヌクレオチド間結合を含む、請求項３３に記載のオリゴヌクレオチド組成物。
【請求項３５】
複数のオリゴヌクレオチドが同じ構成を共有し、オリゴヌクレオチドの所定レベルが、複数のオリゴヌクレオチドによって共有されるものと同じ構成を有する組成物における全てのオリゴヌクレオチドの少なくとも５％、１０％、１５％、２０％、２５％、３０％、３５％、４０％、４５％、５０％、５５％、６０％、６５％、７０％、７５％、８０％、８５％、９０％、９１％、９２％、９３％、９４％、９５％、９６％、９７％、９８％、または９９％である、請求項１〜３３のいずれか１項に記載のオリゴヌクレオチド組成物。
【請求項３６】
オリゴヌクレオチドを調製する方法であって、
（１）カップリング、
（２）任意にキャッピング、
（３）修飾化、
（４）脱ブロッキング、及び
（５）任意に所望のオリゴヌクレオチド長が得られるまで（１）〜（４）を繰り返すステップを含み、
カップリングステップが、請求項１〜２５のいずれか１項に記載の化合物を提供することを含む、前記方法。