【手続補正書】
【提出日】令和2年12月28日(2020.12.28)
【手続補正１】
【補正対象書類名】特許請求の範囲
【補正対象項目名】全文
【補正方法】変更
【補正の内容】
【特許請求の範囲】
【請求項１】
式（Ｉ）
【化１８６】
2020504122.tif 000001
の化合物または薬学的に許容されるその塩もしくは溶媒和物であって、式中、
Ａ１、Ａ２、およびＡ３は、それぞれ独立に、Ｎ、ＣＨおよびＣ（Ｒ４）からなる群から選択され、ただし、Ａ１、Ａ２、またはＡ３の少なくとも１つは、Ｎであり、
ただし、Ａ１、Ａ２、またはＡ３の２つ以下は、Ｎであり、
各Ｒ４は、独立に、ハロゲン、−Ｃ１〜４アルキル、−Ｃ１〜４アルコキシ、および−ＣＮからなる群から選択され、
ｎは、１または２であり、ここで、アルキレン鎖は、１つまたはそれより多くの−Ｃ１〜４アルキル基で必要に応じて置換されていてよく、
Ｒ１は、−Ｃ１〜４アルキル、−Ｃ３〜１０シクロアルキル、−Ｃ１〜４アルキル−Ｃ３〜１０シクロアルキル、−Ｃ６〜１０アリール、−Ｃ１〜４アルキル−Ｃ６〜１０アリール、−（５〜１０員）−Ｃ１〜９ヘテロアリール、−Ｃ１〜４アルキル−（５〜１０員）−Ｃ１〜９ヘテロアリール、−（５〜１０員）−Ｃ２〜９ヘテロシクリル、−Ｃ１〜４アルキル−（５〜１０員）−Ｃ２〜９ヘテロシクリル、および−Ｃ（＝Ｏ）Ｒａからなる群から選択され、前記−Ｃ１〜４アルキル、−Ｃ３〜１０シクロアルキル、−Ｃ１〜４アルキル−Ｃ３〜１０シクロアルキル、−Ｃ６〜１０アリール、−Ｃ１〜４アルキル−Ｃ６〜１０アリール、−（５〜１０員）−Ｃ１〜９ヘテロアリール、−Ｃ１〜４アルキル−（５〜１０員）−Ｃ１〜９へテロアリール、−（５〜１０員）−Ｃ２〜９ヘテロシクリルおよび−Ｃ１〜４アルキル−（５〜１０員）−Ｃ２〜９ヘテロシクリル基は、ハロゲン、ヒドロキシ、−ＣＮ、−ＯＲｂ、−ＳＲｂ、−Ｎ（Ｒｂ）２、必要に応じて置換されている−Ｃ１〜４アルキルであって、１、２もしくは３個のハロゲン原子で必要に応じて置換されている−Ｃ１〜４アルキル、必要に応じて置換されている−Ｃ６〜１０アリール、必要に応じて置換されている−（５〜１０員）−Ｃ１〜９ヘテロアリール、−（５〜１０員）−Ｃ２〜９ヘテロシクリル、必要に応じて置換されている−Ｏ−（Ｃ６〜１０アリール）からなる群からそれぞれ独立に選択される１、２もしくは３個の置換基で必要に応じて置換されており、
前記必要に応じて置換されている−Ｃ６〜１０アリール、および−Ｏ−（Ｃ６〜１０アリール）における必要に応じた置換基は、ハロゲン、−ＯＨ、Ｃ１〜４アルコキシカルボニル、ヒドロキシカルボニル、カルバモイル、−ＮＯ２、−ＣＮ、１つまたはそれより多くのハロゲン原子によって必要に応じて置換されている−Ｃ１〜４アルキル、１つまたはそれより多くのハロゲン原子によって必要に応じて置換されている−Ｃ１〜４アルコキシ、および−Ｃ１〜４ヒドロキシアルキル基からなる群から選択される、同じであってよくもしくは異なっていてもよい１、２もしくは３個の置換基から選択され、
前記必要に応じて置換されている−（５〜１０員）−Ｃ１〜９ヘテロアリールにおける必要に応じた置換基は、ハロゲン、Ｃ１〜４アルコキシカルボニル、カルバモイル、−ＮＯ２、−ＯＨ、１つまたはそれより多くのハロゲン原子によって必要に応じて置換されている−Ｃ１〜４アルキル、および１つまたはそれより多くのハロゲン原子によって必要に応じて置換されている−Ｃ１〜４アルコキシからなる群から選択される、同じであってよくもしくは異なっていてもよい１、２もしくは３個の置換基から選択され、前記−Ｃ３〜１０シクロアルキル、−Ｃ１〜４アルキル−Ｃ３〜１０シクロアルキル、−Ｃ６〜１０アリール、−Ｃ１〜４アルキル−Ｃ６〜１０アリール、（５〜１０員）−Ｃ１〜９ヘテロアリール、−Ｃ１〜４アルキル−（５〜１０員）−Ｃ１〜９へテロアリール、−（５〜１０員）−Ｃ２〜９ヘテロシクリルおよび−Ｃ１〜４アルキル−（５〜１０員）−Ｃ２〜９ヘテロシクリルは、さらなる（第２の）環と必要に応じて縮合しており、
Ｒ２は、水素、−Ｃ１〜４アルキル、および−Ｃ３〜６シクロアルキルからなる群から選択され、前記−Ｃ１〜４アルキルは、−Ｏ（Ｃ１〜４）ＮＨ２、ヒドロキシ、−ＣＮ、ハロゲン、もしくは−Ｎ（Ｒｂ）２で必要に応じて置換されている−Ｏ（Ｃ１〜４）アルキルで必要に応じて置換されており、または
Ｒ１およびＲ２は、それらが結合している窒素原子と一緒になって、必要に応じて置換されている５〜１０員の複素環式環を形成し、前記５〜１０員の複素環式環は、Ｎ、ＳもしくはＯからなる群から選択される１、２もしくは３個の追加のヘテロ原子を必要に応じて含有し、前記５〜１０員の複素環式環は、フェニル環と必要に応じて縮合しており、
Ｒａは、−Ｃ１〜４アルキル、−Ｃ３〜１０シクロアルキル、−Ｃ１〜４アルキル−Ｃ３〜１０シクロアルキル、−Ｃ６〜１０アリール、−Ｃ１〜４アルキル−Ｃ６〜１０アリール、−（５〜１０員）−Ｃ１〜９ヘテロアリール、−Ｃ１〜４アルキル−（５〜１０員）−Ｃ１〜９ヘテロアリール、−（５〜１０員）−Ｃ２〜９ヘテロシクリル、および−Ｃ１〜４アルキル−（５〜１０員）−Ｃ２〜９ヘテロシクリルからなる群から選択され、前記−Ｃ１〜４アルキル、−Ｃ３〜１０シクロアルキル、−Ｃ１〜４アルキル−Ｃ３〜１０シクロアルキル、−Ｃ６〜１０アリール、−Ｃ１〜４アルキル−Ｃ６〜１０アリール、−（５〜１０員）−Ｃ１〜９ヘテロアリール、−Ｃ１〜４アルキル−（５〜１０員）−Ｃ１〜９へテロアリール、−（５〜１０員）−Ｃ２〜９ヘテロシクリルおよび−Ｃ１〜４アルキル−（５〜１０員）−Ｃ２〜９ヘテロシクリル基は、ハロゲン、ヒドロキシ、−ＣＮ、−ＯＲｂ、−ＳＲｂ、−Ｎ（Ｒｂ）２、必要に応じて置換されている−Ｃ１〜４アルキルであって、１、２または３個のハロゲン原子で必要に応じて置換されている−Ｃ１〜４アルキル、必要に応じて置換されている−Ｃ６〜１０アリール、必要に応じて置換されている−（５〜１０員）−Ｃ１〜９ヘテロアリール、および−（５〜１０員）−Ｃ２〜９ヘテロシクリルからなる群からそれぞれ独立に選択される１、２または３個の置換基で必要に応じて置換されており、
前記必要に応じて置換されている−Ｃ６〜１０アリールにおける必要に応じた置換基は、ハロゲン、−ＯＨ、Ｃ１〜４アルコキシカルボニル、ヒドロキシカルボニル、アミノカルボニル、−ＮＯ２、−ＣＮ、１つまたはそれより多くのハロゲン原子によって必要に応じて置換されている−Ｃ１〜４アルキル、１つまたはそれより多くのハロゲン原子によって必要に応じて置換されている−Ｃ１〜４アルコキシ、および−Ｃ１〜４ヒドロキシアルキル基からなる群から選択される、同じであってよくもしくは異なっていてもよい１、２もしくは３個の置換基から選択され、
前記必要に応じて置換されている−（５〜１０員）−Ｃ１〜９ヘテロアリールにおける必要に応じた置換基は、ハロゲン、Ｃ１〜４アルコキシカルボニル、カルバモイル、−ＮＯ２、−ＯＨ、１つまたはそれより多くのハロゲン原子によって必要に応じて置換されている−Ｃ１〜４アルキル、および１つまたはそれより多くのハロゲン原子によって必要に応じて置換されている−Ｃ１〜４アルコキシからなる群から選択される、同じであってよくもしくは異なっていてもよい１、２もしくは３個の置換基から選択され、
前記−Ｃ３〜１０シクロアルキル、−Ｃ１〜４アルキル−Ｃ３〜１０シクロアルキル、−Ｃ６〜１０アリール、−Ｃ１〜４アルキル−Ｃ６〜１０アリール、−（５〜１０員）−Ｃ１〜９ヘテロアリール、−Ｃ１〜４アルキル−（５〜１０員）−Ｃ１〜９へテロアリール、−（５〜１０員）−Ｃ２〜９ヘテロシクリルおよび−Ｃ１〜４アルキル−（５〜１０員）−Ｃ２〜９ヘテロシクリルは、さらなる（第２の）環と必要に応じて縮合しており、
各Ｒｂは、独立に、水素、−Ｃ１〜４アルキル、−Ｃ３〜１０シクロアルキル、または−（５〜１０員）−Ｃ２〜９ヘテロシクリルであり、前記−Ｃ１〜４アルキル、−Ｃ３〜１０シクロアルキルまたは−（５〜１０員）−Ｃ２〜９ヘテロシクリル基は、１、２または３個のフッ素原子によって必要に応じて置換されており、
Ｒ３は、−Ｃ６〜１０アリール、−（５〜１０員）−Ｃ１〜９ヘテロアリール、−Ｃ３〜１０シクロアルキル、および−（５〜１０員）−Ｃ２〜９ヘテロシクリルからなる群から選択され、前記−Ｃ６〜１０アリール、−（５〜１０員）−Ｃ１〜９ヘテロアリール、−Ｃ３〜１０シクロアルキル、および−（５〜１０員）−Ｃ２〜９ヘテロシクリル基は、ハロゲン、ヒドロキシ、−ＣＮ、−ＯＲｂ、−ＳＲｂ、−Ｎ（Ｒｂ）２、必要に応じて置換されている−Ｃ１〜４アルキルであって、ハロゲン、−ＣＮ、−ＯＲｂおよび−Ｎ（Ｒｂ）２からなる群からそれぞれ独立に選択される１、２または３個の置換基で必要に応じて置換されている−Ｃ１〜４アルキル、必要に応じて置換されている−Ｃ６〜１０アリール、必要に応じて置換されている−（５〜１０員）−Ｃ１〜９ヘテロアリール、ならびに−（５〜１０員）−Ｃ２〜９ヘテロシクリルからなる群からそれぞれ独立に選択される１、２または３個の置換基で必要に応じて置換されており、
前記必要に応じて置換されている−Ｃ６〜１０アリールにおける必要に応じた置換基は、ハロゲン、−ＯＨ、Ｃ１〜４アルコキシカルボニル、ヒドロキシカルボニル、カルバモイル、−ＮＯ２、−ＣＮ、１つまたはそれより多くのハロゲン原子によって必要に応じて置換されている−Ｃ１〜４アルキル、１つまたはそれより多くのハロゲン原子によって必要に応じて置換されている−Ｃ１〜４アルコキシ、および−Ｃ１〜４ヒドロキシアルキル基からなる群から選択される、同じであってよくもしくは異なっていてもよい１、２もしくは３個の置換基から選択され、
前記必要に応じて置換されている−（５〜１０員）−Ｃ１〜９ヘテロアリールにおける必要に応じた置換基は、ハロゲン、Ｃ１〜４アルコキシカルボニル、カルバモイル、−ＮＯ２、−ＯＨ、１つまたはそれより多くのハロゲン原子によって必要に応じて置換されている−Ｃ１〜４アルキル、および１つまたはそれより多くのハロゲン原子によって必要に応じて置換されている−Ｃ１〜４アルコキシからなる群から選択される、同じであってよくもしくは異なっていてもよい１、２もしくは３個の置換基から選択され、
前記−Ｃ６〜１０アリール、−（５〜１０員）−Ｃ１〜９ヘテロアリール、−Ｃ３〜１０シクロアルキル、および−（５〜１０員）−Ｃ２〜９ヘテロシクリルは、さらなる（第２の）環と必要に応じて縮合しており、
ただし、前記化合物が、
【化２１８】
2020504122.tif 000002
ではない、
化合物または薬学的に許容されるその塩もしくは溶媒和物。
【請求項２】
Ａ１、Ａ２、およびＡ３が、それぞれ独立に、Ｎ、ＣＨおよびＣ（Ｒ４）からなる群から選択され、ただし、Ａ１、Ａ２、またはＡ３の少なくとも１つは、Ｎであり、
ただし、Ａ１、Ａ２、またはＡ３の２つ以下は、Ｎであり、
各Ｒ４が、独立に、ハロゲン、−Ｃ１〜４アルキル、−Ｃ１〜４アルコキシ、および−ＣＮからなる群から選択され、
ｎが、１または２であり、
Ｒ１が、−Ｃ１〜４アルキル、−Ｃ３〜１０シクロアルキル、−Ｃ１〜４アルキル−Ｃ３〜１０シクロアルキル、−Ｃ６〜１０アリール、−Ｃ１〜４アルキル−Ｃ６〜１０アリール、−（５〜１０員）−Ｃ１〜９ヘテロアリール、−Ｃ１〜４アルキル−（５〜１０員）−Ｃ１〜９ヘテロアリール、−（５〜１０員）−Ｃ２〜９ヘテロシクリル、−Ｃ１〜４アルキル−（５〜１０員）−Ｃ２〜９ヘテロシクリル、および−Ｃ（＝Ｏ）Ｒａからなる群から選択され、前記−Ｃ１〜４アルキル、−Ｃ３〜１０シクロアルキル、−Ｃ１〜４アルキル−Ｃ３〜１０シクロアルキル、−Ｃ６〜１０アリール、−Ｃ１〜４アルキル−Ｃ６〜１０アリール、−（５〜１０員）−Ｃ１〜９ヘテロアリール、−Ｃ１〜４アルキル−（５〜１０員）−Ｃ１〜９へテロアリール、−（５〜１０員）−Ｃ２〜９ヘテロシクリルおよび−Ｃ１〜４アルキル−（５〜１０員）−Ｃ２〜９ヘテロシクリル基が、ハロゲン、ヒドロキシ、−ＣＮ、−ＯＲｂ、−ＳＲｂ、−Ｎ（Ｒｂ）２、必要に応じて置換されている−Ｃ１〜４アルキルであって、１、２もしくは３個のハロゲン原子で必要に応じて置換されている−Ｃ１〜４アルキル、必要に応じて置換されている−Ｃ６〜１０アリール、必要に応じて置換されている−（５〜１０員）−Ｃ１〜９ヘテロアリール、および−（５〜１０員）−Ｃ２〜９ヘテロシクリルからなる群からそれぞれ独立に選択される１、２もしくは３個の置換基で必要に応じて置換されており、前記必要に応じて置換されている−Ｃ６〜１０アリールおよび必要に応じて置換されている−Ｃ１〜４アルキル−（５〜１０員）−Ｃ１〜９ヘテロアリールにおける前記必要に応じた置換基が、請求項１に記載されるとおりであり、前記−Ｃ３〜１０シクロアルキル、−Ｃ１〜４アルキル−Ｃ３〜１０シクロアルキル、−Ｃ６〜１０アリール、−Ｃ１〜４アルキル−Ｃ６〜１０アリール、−（５〜１０員）−Ｃ１〜９ヘテロアリール、−Ｃ１〜４アルキル−（５〜１０員）−Ｃ１〜９へテロアリール、−（５〜１０員）−Ｃ２〜９ヘテロシクリルおよび−Ｃ１〜４アルキル−（５〜１０員）−Ｃ２〜９ヘテロシクリルが、さらなる（第２の）環と必要に応じて縮合しており、
Ｒ２が、水素もしくは−Ｃ１〜４アルキルであり、または
Ｒ１およびＲ２が、それらが結合している窒素原子と一緒になって、必要に応じて置換されている５〜１０員の複素環式環を形成し、前記５〜１０員の複素環式環が、Ｎ、ＳもしくはＯからなる群から選択される１、２もしくは３個の追加のヘテロ原子を必要に応じて含有し、前記５〜１０員の複素環式環が、フェニル環と必要に応じて縮合しており、
Ｒａが、−Ｃ１〜４アルキル、−Ｃ３〜１０シクロアルキル、−Ｃ１〜４アルキル−Ｃ３〜１０シクロアルキル、−Ｃ６〜１０アリール、−Ｃ１〜４アルキル−Ｃ６〜１０アリール、−（５〜１０員）−Ｃ１〜９ヘテロアリール、−Ｃ１〜４アルキル−（５〜１０員）−Ｃ１〜９ヘテロアリール、−（５〜１０員）−Ｃ２〜９ヘテロシクリル、および−Ｃ１〜４アルキル−（５〜１０員）−Ｃ２〜９ヘテロシクリルからなる群から選択され、前記−Ｃ１〜４アルキル、−Ｃ３〜１０シクロアルキル、−Ｃ１〜４アルキル−Ｃ３〜１０シクロアルキル、−Ｃ６〜１０アリール、−Ｃ１〜４アルキル−Ｃ６〜１０アリール、−（５〜１０員）−Ｃ１〜９ヘテロアリール、−Ｃ１〜４アルキル−（５〜１０員）−Ｃ１〜９へテロアリール、−（５〜１０員）−Ｃ２〜９ヘテロシクリルおよび−Ｃ１〜４アルキル−（５〜１０員）−Ｃ２〜９ヘテロシクリル基が、ハロゲン、ヒドロキシ、−ＣＮ、−ＯＲｂ、−ＳＲｂ、−Ｎ（Ｒｂ）２、必要に応じて置換されている−Ｃ１〜４アルキルであって、１、２または３個のハロゲン原子で必要に応じて置換されている−Ｃ１〜４アルキル、必要に応じて置換されている−Ｃ６〜１０アリール、必要に応じて置換されている−（５〜１０員）−Ｃ１〜９ヘテロアリール、および−（５〜１０員）−Ｃ２〜９ヘテロシクリルからなる群からそれぞれ独立に選択される１、２または３個の置換基で必要に応じて置換されており、前記必要に応じて置換されているＣ６〜１０アリールおよび−（５〜１０員）−Ｃ１〜９ヘテロアリールにおける必要に応じた置換基が、請求項１に記載されるとおりであり、前記−Ｃ３〜１０シクロアルキル、−Ｃ１〜４アルキル−Ｃ３〜１０シクロアルキル、−Ｃ６〜１０アリール、−Ｃ１〜４アルキル−Ｃ６〜１０アリール、−（５〜１０員）−Ｃ１〜９ヘテロアリール、−Ｃ１〜４アルキル−（５〜１０員）−Ｃ１〜９へテロアリール、−（５〜１０員）−Ｃ２〜９ヘテロシクリルおよび−Ｃ１〜４アルキル−（５〜１０員）−Ｃ２〜９ヘテロシクリルが、さらなる（第２の）環と必要に応じて縮合しており、
各Ｒｂが、独立に、水素、−Ｃ１〜４アルキル、−Ｃ３〜１０シクロアルキル、または−（５〜１０員）−Ｃ２〜９ヘテロシクリルであり、前記−Ｃ１〜４アルキル、−Ｃ３〜１０シクロアルキルまたは−（５〜１０員）−Ｃ２〜９ヘテロシクリル基が、１、２または３個のフッ素原子によって必要に応じて置換されており、
Ｒ３が、−Ｃ６〜１０アリールまたは−（５〜１０員）−Ｃ１〜９ヘテロアリールであり、前記−Ｃ６〜１０アリールまたは−（５〜１０員）−Ｃ１〜９ヘテロアリール基が、ハロゲン、ヒドロキシ、−ＣＮ、−ＯＲｂ、−ＳＲｂ、−Ｎ（Ｒｂ）２、必要に応じて置換されている−Ｃ１〜４アルキルであって、ハロゲン、−ＣＮ、−ＯＲｂおよび−Ｎ（Ｒｂ）２からなる群からそれぞれ独立に選択される１、２または３個の置換基で必要に応じて置換されている−Ｃ１〜４アルキル、必要に応じて置換されている−Ｃ６〜１０アリール、必要に応じて置換されている−（５〜１０員）−Ｃ１〜９ヘテロアリール、ならびに−（５〜１０員）−Ｃ２〜９ヘテロシクリルからなる群からそれぞれ独立に選択される１、２または３個の置換基で必要に応じて置換されており、前記必要に応じて置換されている−Ｃ６〜１０アリールおよび−（５〜１０員）−Ｃ１〜９ヘテロアリールにおける必要に応じた置換基が、請求項１に記載されるとおりである、
請求項１に記載の化合物、または薬学的に許容されるその塩もしくは溶媒和物。
【請求項３】
Ａ１が、Ｎであり、Ａ２およびＡ３が、それぞれ独立に、ＣＨおよびＣ（Ｒ４）からなる群から選択される；またはＡ２が、Ｎであり、Ａ１およびＡ３が、それぞれ独立に、ＣＨおよびＣ（Ｒ４）からなる群から選択される；またはＡ３が、Ｎであり、Ａ１およびＡ２が、それぞれ独立に、ＣＨおよびＣ（Ｒ４）からなる群から選択される；またはＡ１およびＡ２が、共にＮであり、Ａ３が、ＣＨまたはＣ（Ｒ４）である；またはＡ１およびＡ３が、共にＮであり、Ａ２が、ＣＨまたはＣ（Ｒ４）である；またはＡ２およびＡ３が、共にＮであり、Ａ１が、ＣＨまたはＣ（Ｒ４）である、請求項１または２に記載の化合物、または薬学的に許容されるその塩もしくは溶媒和物。
【請求項４】
ｎが、１である、請求項１から３のいずれか一項に記載の化合物、または薬学的に許容されるその塩もしくは溶媒和物。
【請求項５】
ｎが、２である、請求項１から３のいずれか一項に記載の化合物、または薬学的に許容されるその塩もしくは溶媒和物。
【請求項６】
Ｒ３が、非置換−Ｃ６〜１０アリールであるか、またはハロゲン、ヒドロキシ、−ＣＮ、−Ｏ（Ｃ１〜４）アルキル、−Ｓ（Ｃ１〜４）アルキル、−Ｎ（Ｃ１〜４アルキル）２、−ＮＨ（Ｃ１〜４アルキル）、ならびに必要に応じて置換されている−Ｃ１〜４アルキルであって、ハロゲン、−ＣＮ、−Ｏ（Ｃ１〜４）アルキル、−Ｎ（Ｃ１〜４アルキル）２および−ＮＨ（Ｃ１〜４アルキル）からなる群からそれぞれ独立に選択される１、２もしくは３個の置換基で必要に応じて置換されている−Ｃ１〜４アルキルからなる群からそれぞれ独立に選択される１もしくは２個の置換基で置換されている−Ｃ６〜１０アリールである、請求項１から５のいずれか一項に記載の化合物、または薬学的に許容されるその塩もしくは溶媒和物。
【請求項７】
Ｒ２が、Ｈである、請求項１から６のいずれか一項に記載の化合物、または薬学的に許容されるその塩もしくは溶媒和物。
【請求項８】
Ｒ２が、−Ｃ１〜４アルキルであり、好ましくはＲ２が、メチルである、請求項１から６のいずれか一項に記載の化合物、または薬学的に許容されるその塩もしくは溶媒和物。
【請求項９】
Ｒ１が、−Ｃ６〜１０アリールまたは−Ｃ１〜４アルキル−Ｃ６〜１０アリールであり、前記−Ｃ６〜１０アリールまたは−Ｃ１〜４アルキル−Ｃ６〜１０アリールが、ハロゲン、ヒドロキシ、−ＣＮ、−ＯＲｂ、−ＳＲｂ、−Ｎ（Ｒｂ）２、必要に応じて置換されている−Ｃ１〜４アルキルであって、１、２または３個のハロゲン原子で必要に応じて置換されている−Ｃ１〜４アルキル、必要に応じて置換されている−Ｃ６〜１０アリール、必要に応じて置換されている−（５〜１０員）−Ｃ１〜９ヘテロアリール、および−（５〜１０員）−Ｃ２〜９ヘテロシクリルからなる群からそれぞれ独立に選択される１、２または３個の基で必要に応じて置換されており、Ｒｂが、請求項１に記載されるとおりであり、前記必要に応じて置換されている−Ｃ６〜１０アリールおよび−Ｃ１〜４アルキル−Ｃ６〜１０アリールの必要に応じた置換基が、請求項１に記載されるとおりであり、好ましくはＲｂが、水素または−Ｃ１〜４アルキルである、請求項１から８のいずれか一項に記載の化合物、または薬学的に許容されるその塩もしくは溶媒和物。
【請求項１０】
Ｒ１およびＲ２が、それらが結合している窒素原子と一緒になって、必要に応じて置換されている５〜１０員の複素環式環を形成し、前記５〜１０員の複素環式環が、Ｎ、ＳまたはＯからなる群から選択される１、２または３個の追加のヘテロ原子を必要に応じて含有し、前記５〜１０員の複素環式環が、フェニル環と必要に応じて縮合している；またはＲ１およびＲ２が、それらが結合している窒素原子と一緒になって、フェニル環と必要に応じて縮合している５員または６員環を形成する、請求項１から６のいずれか一項に記載の化合物、または薬学的に許容されるその塩もしくは溶媒和物。
【請求項１１】
【化１８７】
2020504122.tif 000003
からなる群から選択される請求項１に記載の化合物、または薬学的に許容されるその塩もしくは溶媒和物。
【請求項１２】
【化１８８】
2020504122.tif 000004
【化１８９】
2020504122.tif 000005
【化１９０】
2020504122.tif 000006
からなる群から選択される請求項１に記載の化合物、または薬学的に許容されるその塩もしくは溶媒和物。
【請求項１３】
【化１９１】
2020504122.tif 000007
【化１９２】
2020504122.tif 000008
からなる群から選択される化合物、または薬学的に許容されるその塩もしくは溶媒和物；または
【化１９３】
2020504122.tif 000009
からなる群から選択される化合物、または薬学的に許容されるその塩もしくは溶媒和物。
【請求項１４】
有効量の請求項１から１３のいずれか一項に記載の化合物または薬学的に許容されるその塩もしくは溶媒和物、および少なくとも１種の薬学的に許容される賦形剤を含む、医薬組成物。
【請求項１５】
医薬として使用するための、請求項１から１３のいずれか一項に記載の化合物、または薬学的に許容されるその塩もしくは溶媒和物を含む組成物。
【請求項１６】
リソソーム蓄積症の処置または予防における使用のための、式（Ｉ）の化合物または薬学的に許容されるその塩もしくは溶媒和物を含む組成物であって、式（Ｉ）の前記化合物は、構造
【化１９７】
2020504122.tif 000010
を有し、式中、
Ａ１、Ａ２、およびＡ３は、それぞれ独立に、Ｎ、ＣＨおよびＣ（Ｒ４）からなる群から選択され、ただし、Ａ１、Ａ２、またはＡ３の少なくとも１つは、Ｎであり、
各Ｒ４は、独立に、ハロゲン、−Ｃ１〜４アルキル、−Ｃ１〜４アルコキシ、および−ＣＮからなる群から選択され、
ｎは、１または２であり、ここで、アルキレン鎖は、１つまたはそれより多くの−Ｃ１〜４アルキル基で必要に応じて置換されていてよく、
Ｒ１は、−Ｃ１〜４アルキル、−Ｃ３〜１０シクロアルキル、−Ｃ１〜４アルキル−Ｃ３〜１０シクロアルキル、−Ｃ６〜１０アリール、−Ｃ１〜４アルキル−Ｃ６〜１０アリール、−（５〜１０員）−Ｃ１〜９ヘテロアリール、−Ｃ１〜４アルキル−（５〜１０員）−Ｃ１〜９ヘテロアリール、−（５〜１０員）−Ｃ２〜９ヘテロシクリル、−Ｃ１〜４アルキル−（５〜１０員）−Ｃ２〜９ヘテロシクリル、および−Ｃ（＝Ｏ）Ｒａからなる群から選択され、前記−Ｃ１〜４アルキル、−Ｃ３〜１０シクロアルキル、−Ｃ１〜４アルキル−Ｃ３〜１０シクロアルキル、−Ｃ６〜１０アリール、−Ｃ１〜４アルキル−Ｃ６〜１０アリール、−（５〜１０員）−Ｃ１〜９ヘテロアリール、−Ｃ１〜４アルキル−（５〜１０員）−Ｃ１〜９へテロアリール、−（５〜１０員）−Ｃ２〜９ヘテロシクリルおよび−Ｃ１〜４アルキル−（５〜１０員）−Ｃ２〜９ヘテロシクリル基は、ハロゲン、ヒドロキシ、−ＣＮ、−ＯＲｂ、−ＳＲｂ、−Ｎ（Ｒｂ）２、必要に応じて置換されている−Ｃ１〜４アルキルであって、１、２もしくは３個のハロゲン原子で必要に応じて置換されている−Ｃ１〜４アルキル、必要に応じて置換されている−Ｃ６〜１０アリール、必要に応じて置換されている−（５〜１０員）−Ｃ１〜９ヘテロアリール、−（５〜１０員）−Ｃ２〜９ヘテロシクリル、必要に応じて置換されている−Ｏ−（Ｃ６〜１０アリール）からなる群からそれぞれ独立に選択される１、２もしくは３個の置換基で必要に応じて置換されており、
前記必要に応じて置換されている−Ｃ６〜１０アリール、および−Ｏ−（Ｃ６〜１０アリール）における必要に応じた置換基は、ハロゲン、−ＯＨ、Ｃ１〜４アルコキシカルボニル、ヒドロキシカルボニル、カルバモイル、−ＮＯ２、−ＣＮ、１つまたはそれより多くのハロゲン原子によって必要に応じて置換されている−Ｃ１〜４アルキル、１つまたはそれより多くのハロゲン原子によって必要に応じて置換されている−Ｃ１〜４アルコキシ、および−Ｃ１〜４ヒドロキシアルキル基からなる群から選択される、同じであってよくもしくは異なっていてもよい１、２もしくは３個の置換基から選択され、
前記必要に応じて置換されている−（５〜１０員）−Ｃ１〜９ヘテロアリールにおける必要に応じた置換基は、ハロゲン、Ｃ１〜４アルコキシカルボニル、カルバモイル、−ＮＯ２、−ＯＨ、１つまたはそれより多くのハロゲン原子によって必要に応じて置換されている−Ｃ１〜４アルキル、および１つまたはそれより多くのハロゲン原子によって必要に応じて置換されている−Ｃ１〜４アルコキシからなる群から選択される、同じであってよくもしくは異なっていてもよい１、２もしくは３個の置換基から選択され、
前記−Ｃ３〜１０シクロアルキル、−Ｃ１〜４アルキル−Ｃ３〜１０シクロアルキル、−Ｃ６〜１０アリール、−Ｃ１〜４アルキル−Ｃ６〜１０アリール、−（５〜１０員）−Ｃ１〜９ヘテロアリール、−Ｃ１〜４アルキル−（５〜１０員）−Ｃ１〜９へテロアリール、−（５〜１０員）−Ｃ２〜９ヘテロシクリルおよび−Ｃ１〜４アルキル−（５〜１０員）−Ｃ１〜９ヘテロシクリルは、さらなる（第２の）環と必要に応じて縮合しており、
Ｒ２は、水素、−Ｃ１〜４アルキル、および−Ｃ３〜６シクロアルキルからなる群から選択され、前記−Ｃ１〜４アルキルは、−Ｏ（Ｃ１〜４）ＮＨ２、ヒドロキシ、−ＣＮ、ハロゲン、もしくは−Ｎ（Ｒｂ）２で必要に応じて置換されている−Ｏ（Ｃ１〜４）アルキルで必要に応じて置換されており、または
Ｒ１およびＲ２は、それらが結合している窒素原子と一緒になって、必要に応じて置換されている５〜１０員の複素環式環を形成し、前記５〜１０員の複素環式環は、Ｎ、ＳもしくはＯからなる群から選択される１、２もしくは３個の追加のヘテロ原子を必要に応じて含有し、前記５〜１０員の複素環式環は、フェニル環と必要に応じて縮合しており、
Ｒａは、−Ｃ１〜４アルキル、−Ｃ３〜１０シクロアルキル、−Ｃ１〜４アルキル−Ｃ３〜１０シクロアルキル、−Ｃ６〜１０アリール、−Ｃ１〜４アルキル−Ｃ６〜１０アリール、−（５〜１０員）−Ｃ１〜９ヘテロアリール、−Ｃ１〜４アルキル−（５〜１０員）−Ｃ１〜９ヘテロアリール、−（５〜１０員）−Ｃ２〜９ヘテロシクリル、および−Ｃ１〜４アルキル−（５〜１０員）−Ｃ２〜９ヘテロシクリルからなる群から選択され、前記−Ｃ１〜４アルキル、−Ｃ３〜１０シクロアルキル、−Ｃ１〜４アルキル−Ｃ３〜１０シクロアルキル、−Ｃ６〜１０アリール、−Ｃ１〜４アルキル−Ｃ６〜１０アリール、−（５〜１０員）−Ｃ１〜９ヘテロアリール、−Ｃ１〜４アルキル−（５〜１０員）−Ｃ１〜９へテロアリール、−（５〜１０員）−Ｃ２〜９ヘテロシクリルおよび−Ｃ１〜４アルキル−（５〜１０員）−Ｃ２〜９ヘテロシクリル基は、ハロゲン、ヒドロキシ、−ＣＮ、−ＯＲｂ、−ＳＲｂ、−Ｎ（Ｒｂ）２、必要に応じて置換されている−Ｃ１〜４アルキルであって、１、２または３個のハロゲン原子で必要に応じて置換されている−Ｃ１〜４アルキル、必要に応じて置換されている−Ｃ６〜１０アリール、必要に応じて置換されている−（５〜１０員）−Ｃ１〜９ヘテロアリール、および−（５〜１０員）−Ｃ２〜９ヘテロシクリルからなる群からそれぞれ独立に選択される１、２または３個の置換基で必要に応じて置換されており、
前記必要に応じて置換されている−Ｃ６〜１０アリールにおける必要に応じた置換基は、ハロゲン、−ＯＨ、Ｃ１〜４アルコキシカルボニル、ヒドロキシカルボニル、カルバモイル、−ＮＯ２、−ＣＮ、１つまたはそれより多くのハロゲン原子によって必要に応じて置換されている−Ｃ１〜４アルキル、１つまたはそれより多くのハロゲン原子によって必要に応じて置換されている−Ｃ１〜４アルコキシ、および−Ｃ１〜４ヒドロキシアルキル基からなる群から選択される、同じであってよくもしくは異なっていてもよい１、２もしくは３個の置換基から選択され、
前記必要に応じて置換されている−（５〜１０員）−Ｃ１〜９ヘテロアリールにおける必要に応じた置換基は、ハロゲン、Ｃ１〜４アルコキシカルボニル、カルバモイル、−ＮＯ２、−ＯＨ、１つまたはそれより多くのハロゲン原子によって必要に応じて置換されている−Ｃ１〜４アルキル、および１つまたはそれより多くのハロゲン原子によって必要に応じて置換されている−Ｃ１〜４アルコキシからなる群から選択される、同じであってよくもしくは異なっていてもよい１、２もしくは３個の置換基から選択され、
前記−Ｃ３〜１０シクロアルキル、−Ｃ１〜４アルキル−Ｃ３〜１０シクロアルキル、−Ｃ６〜１０アリール、−Ｃ１〜４アルキル−Ｃ６〜１０アリール、−（５〜１０員）−Ｃ１〜９ヘテロアリール、−Ｃ１〜４アルキル−（５〜１０員）−Ｃ１〜９へテロアリール、−（５〜１０員）−Ｃ２〜９ヘテロシクリルおよび−Ｃ１〜４アルキル−（５〜１０員）−Ｃ２〜９ヘテロシクリルは、さらなる（第２の）環と必要に応じて縮合しており、
各Ｒｂは、独立に、水素、−Ｃ１〜４アルキル、−Ｃ３〜１０シクロアルキル、または−（５〜１０員）−Ｃ２〜９ヘテロシクリルであり、前記−Ｃ１〜４アルキル、−Ｃ３〜１０シクロアルキルまたは−（５〜１０員）−Ｃ２〜９ヘテロシクリル基は、１、２または３個のフッ素原子によって必要に応じて置換されており、
Ｒ３は、−Ｃ６〜１０アリール、−（５〜１０員）−Ｃ１〜９ヘテロアリール、−Ｃ３〜１０シクロアルキル、および−（５〜１０員）−Ｃ２〜９ヘテロシクリルからなる群から選択され、前記−Ｃ６〜１０アリール、−（５〜１０員）−Ｃ１〜９ヘテロアリール、−Ｃ３〜１０シクロアルキル、および−（５〜１０員）−Ｃ２〜９ヘテロシクリル基は、ハロゲン、ヒドロキシ、−ＣＮ、−ＯＲｂ、−ＳＲｂ、−Ｎ（Ｒｂ）２、必要に応じて置換されている−Ｃ１〜４アルキルであって、ハロゲン、−ＣＮ、−ＯＲｂおよび−Ｎ（Ｒｂ）２からなる群からそれぞれ独立に選択される１、２または３個の置換基で必要に応じて置換されている−Ｃ１〜４アルキル、必要に応じて置換されている−Ｃ６〜１０アリール、必要に応じて置換されている−（５〜１０員）−Ｃ１〜９ヘテロアリール、ならびに−（５〜１０員）−Ｃ２〜９ヘテロシクリルからなる群からそれぞれ独立に選択される１、２または３個の置換基で必要に応じて置換されており、
前記必要に応じて置換されている−Ｃ６〜１０アリールにおける必要に応じた置換基は、ハロゲン、−ＯＨ、Ｃ１〜４アルコキシカルボニル、ヒドロキシカルボニル、カルバモイル、−ＮＯ２、−ＣＮ、１つまたはそれより多くのハロゲン原子によって必要に応じて置換されている−Ｃ１〜４アルキル、１つまたはそれより多くのハロゲン原子によって必要に応じて置換されている−Ｃ１〜４アルコキシ、および−Ｃ１〜４ヒドロキシアルキル基からなる群から選択される、同じであってよくもしくは異なっていてもよい１、２もしくは３個の置換基から選択され、
前記必要に応じて置換されている−（５〜１０員）−Ｃ１〜９ヘテロアリールにおける必要に応じた置換基は、ハロゲン、Ｃ１〜４アルコキシカルボニル、カルバモイル、−ＮＯ２、−ＯＨ、１つまたはそれより多くのハロゲン原子によって必要に応じて置換されている−Ｃ１〜４アルキル、および１つまたはそれより多くのハロゲン原子によって必要に応じて置換されている−Ｃ１〜４アルコキシからなる群から選択される、同じであってよくもしくは異なっていてもよい１、２もしくは３個の置換基から選択され、
前記−Ｃ６〜１０アリール、−（５〜１０員）−Ｃ１〜９ヘテロアリール、−Ｃ３〜１０シクロアルキル、および−（５〜１０員）−Ｃ２〜９ヘテロシクリルは、さらなる（第２の）環と必要に応じて縮合している、
式（Ｉ）の化合物または薬学的に許容されるその塩もしくは溶媒和物。
【請求項１７】
前記使用が、ゴーシェ病の処置または予防のための使用である、請求項１６に記載の組成物。
【請求項１８】
Ａ１、Ａ２、およびＡ３がＮである、請求項１６または１７に記載の組成物。
【請求項１９】
前記化合物が請求項１から１３のいずれか一項に記載のとおりである、請求項１６または１７に記載の組成物。
【請求項２０】
前記化合物が、
【化１９８】
2020504122.tif 000011
【化１９９】
2020504122.tif 000012
からなる群から選択される、請求項１６または１７に記載の組成物。
【請求項２１】
リソソーム蓄積症の処置または予防における使用のための、化合物または薬学的に許容されるその塩もしくは溶媒和物を含む組成物であって、前記化合物が、
【化２００】
2020504122.tif 000013
【化２０１】
2020504122.tif 000014
または薬学的に許容されるその塩もしくは溶媒和物からなる群から選択される、組成物。
【請求項２２】
リソソーム蓄積症の処置または予防のための医薬の製造のための、式（Ｉ）の化合物または薬学的に許容されるその塩もしくは溶媒和物の使用であって、式（Ｉ）の前記化合物は、構造
【化２０２】
2020504122.tif 000015
を有し、式中、
Ａ１、Ａ２、およびＡ３は、それぞれ独立に、Ｎ、ＣＨおよびＣ（Ｒ４）からなる群から選択され、ただし、Ａ１、Ａ２、またはＡ３の少なくとも１つは、Ｎであり、
各Ｒ４は、独立に、ハロゲン、−Ｃ１〜４アルキル、−Ｃ１〜４アルコキシ、および−ＣＮからなる群から選択され、
ｎは、１または２であり、ここで、アルキレン鎖は、１つまたはそれより多くの−Ｃ１〜４アルキル基で必要に応じて置換されていてよく、
Ｒ１は、−Ｃ１〜４アルキル、−Ｃ３〜１０シクロアルキル、−Ｃ１〜４アルキル−Ｃ３〜１０シクロアルキル、−Ｃ６〜１０アリール、−Ｃ１〜４アルキル−Ｃ６〜１０アリール、−（５〜１０員）−Ｃ１〜９ヘテロアリール、−Ｃ１〜４アルキル−（５〜１０員）−Ｃ１〜９ヘテロアリール、−（５〜１０員）−Ｃ２〜９ヘテロシクリル、−Ｃ１〜４アルキル−（５〜１０員）−Ｃ２〜９ヘテロシクリル、および−Ｃ（＝Ｏ）Ｒａからなる群から選択され、前記−Ｃ１〜４アルキル、−Ｃ３〜１０シクロアルキル、−Ｃ１〜４アルキル−Ｃ３〜１０シクロアルキル、−Ｃ６〜１０アリール、−Ｃ１〜４アルキル−Ｃ６〜１０アリール、−（５〜１０員）−Ｃ１〜９ヘテロアリール、−Ｃ１〜４アルキル−（５〜１０員）−Ｃ１〜９へテロアリール、−（５〜１０員）−Ｃ２〜９ヘテロシクリルおよび−Ｃ１〜４アルキル−（５〜１０員）−Ｃ２〜９ヘテロシクリル基は、ハロゲン、ヒドロキシ、−ＣＮ、−ＯＲｂ、−ＳＲｂ、−Ｎ（Ｒｂ）２、必要に応じて置換されている−Ｃ１〜４アルキルであって、１、２もしくは３個のハロゲン原子で必要に応じて置換されている−Ｃ１〜４アルキル、必要に応じて置換されている−Ｃ６〜１０アリール、必要に応じて置換されている−（５〜１０員）−Ｃ１〜９ヘテロアリール、−（５〜１０員）−Ｃ２〜９ヘテロシクリル、必要に応じて置換されている−Ｏ−（Ｃ６〜１０アリール）からなる群からそれぞれ独立に選択される１、２もしくは３個の置換基で必要に応じて置換されており、
前記必要に応じて置換されている−Ｃ６〜１０アリール、および−Ｏ−（Ｃ６〜１０アリール）における必要に応じた置換基は、ハロゲン、−ＯＨ、Ｃ１〜４アルコキシカルボニル、ヒドロキシカルボニル、カルバモイル、−ＮＯ２、−ＣＮ、１つまたはそれより多くのハロゲン原子によって必要に応じて置換されている−Ｃ１〜４アルキル、１つまたはそれより多くのハロゲン原子によって必要に応じて置換されている−Ｃ１〜４アルコキシ、および−Ｃ１〜４ヒドロキシアルキル基からなる群から選択される、同じであってよくもしくは異なっていてもよい１、２もしくは３個の置換基から選択され、
前記必要に応じて置換されている−（５〜１０員）−Ｃ１〜９ヘテロアリールにおける必要に応じた置換基は、ハロゲン、Ｃ１〜４アルコキシカルボニル、カルバモイル、−ＮＯ２、−ＯＨ、１つまたはそれより多くのハロゲン原子によって必要に応じて置換されている−Ｃ１〜４アルキル、および１つまたはそれより多くのハロゲン原子によって必要に応じて置換されている−Ｃ１〜４アルコキシからなる群から選択される、同じであってよくもしくは異なっていてもよい１、２もしくは３個の置換基から選択され、
前記−Ｃ３〜１０シクロアルキル、−Ｃ１〜４アルキル−Ｃ３〜１０シクロアルキル、−Ｃ６〜１０アリール、−Ｃ１〜４アルキル−Ｃ６〜１０アリール、−（５〜１０員）−Ｃ１〜９ヘテロアリール、−Ｃ１〜４アルキル−（５〜１０員）−Ｃ１〜９へテロアリール、−（５〜１０員）−Ｃ２〜９ヘテロシクリルおよび−Ｃ１〜４アルキル−（５〜１０員）−Ｃ２〜９ヘテロシクリルは、さらなる（第２の）環と必要に応じて縮合しており、
Ｒ２は、水素、−Ｃ１〜４アルキル、および−Ｃ３〜６シクロアルキルからなる群から選択され、前記−Ｃ１〜４アルキルは、−Ｏ（Ｃ１〜４）ＮＨ２、ヒドロキシ、−ＣＮ、ハロゲン、もしくは−Ｎ（Ｒｂ）２で必要に応じて置換されている−Ｏ（Ｃ１〜４）アルキルで必要に応じて置換されており、または
Ｒ１およびＲ２は、それらが結合している窒素原子と一緒になって、必要に応じて置換されている５〜１０員の複素環式環を形成し、前記５〜１０員の複素環式環は、Ｎ、ＳもしくはＯからなる群から選択される１、２もしくは３個の追加のヘテロ原子を必要に応じて含有し、前記５〜１０員の複素環式環は、フェニル環と必要に応じて縮合しており、
Ｒａは、−Ｃ１〜４アルキル、−Ｃ３〜１０シクロアルキル、−Ｃ１〜４アルキル−Ｃ３〜１０シクロアルキル、−Ｃ６〜１０アリール、−Ｃ１〜４アルキル−Ｃ６〜１０アリール、−（５〜１０員）−Ｃ１〜９ヘテロアリール、−Ｃ１〜４アルキル−（５〜１０員）−Ｃ１〜９ヘテロアリール、−（５〜１０員）−Ｃ２〜９ヘテロシクリル、および−Ｃ１〜４アルキル−（５〜１０員）−Ｃ２〜９ヘテロシクリルからなる群から選択され、前記−Ｃ１〜４アルキル、−Ｃ３〜１０シクロアルキル、−Ｃ１〜４アルキル−Ｃ３〜１０シクロアルキル、−Ｃ６〜１０アリール、−Ｃ１〜４アルキル−Ｃ６〜１０アリール、−（５〜１０員）−Ｃ１〜９ヘテロアリール、−Ｃ１〜４アルキル−（５〜１０員）−Ｃ１〜９へテロアリール、−（５〜１０員）−Ｃ２〜９ヘテロシクリルおよび−Ｃ１〜４アルキル−（５〜１０員）−Ｃ２〜９ヘテロシクリル基は、ハロゲン、ヒドロキシ、−ＣＮ、−ＯＲｂ、−ＳＲｂ、−Ｎ（Ｒｂ）２、必要に応じて置換されている−Ｃ１〜４アルキルであって、１、２または３個のハロゲン原子で必要に応じて置換されている−Ｃ１〜４アルキル、必要に応じて置換されている−Ｃ６〜１０アリール、必要に応じて置換されている−（５〜１０員）−Ｃ１〜９ヘテロアリール、および−（５〜１０員）−Ｃ２〜９ヘテロシクリルからなる群からそれぞれ独立に選択される１、２または３個の置換基で必要に応じて置換されており、
前記必要に応じて置換されている−Ｃ６〜１０アリールにおける必要に応じた置換基は、ハロゲン、−ＯＨ、Ｃ１〜４アルコキシカルボニル、ヒドロキシカルボニル、カルバモイル、−ＮＯ２、−ＣＮ、１つまたはそれより多くのハロゲン原子によって必要に応じて置換されている−Ｃ１〜４アルキル、１つまたはそれより多くのハロゲン原子によって必要に応じて置換されている−Ｃ１〜４アルコキシ、および−Ｃ１〜４ヒドロキシアルキル基からなる群から選択される、同じであってよくもしくは異なっていてもよい１、２もしくは３個の置換基から選択され、
前記必要に応じて置換されている−（５〜１０員）−Ｃ１〜９ヘテロアリールにおける必要に応じた置換基は、ハロゲン、Ｃ１〜４アルコキシカルボニル、カルバモイル、−ＮＯ２、−ＯＨ、１つまたはそれより多くのハロゲン原子によって必要に応じて置換されている−Ｃ１〜４アルキル、および１つまたはそれより多くのハロゲン原子によって必要に応じて置換されている−Ｃ１〜４アルコキシからなる群から選択される、同じであってよくもしくは異なっていてもよい１、２もしくは３個の置換基から選択され、
前記−Ｃ３〜１０シクロアルキル、−Ｃ１〜４アルキル−Ｃ３〜１０シクロアルキル、−Ｃ６〜１０アリール、−Ｃ１〜４アルキル−Ｃ６〜１０アリール、−（５〜１０員）−Ｃ１〜９ヘテロアリール、−Ｃ１〜４アルキル−（５〜１０員）−Ｃ１〜９へテロアリール、−（５〜１０員）−Ｃ２〜９ヘテロシクリルおよび−Ｃ１〜４アルキル−（５〜１０員）−Ｃ２〜９ヘテロシクリルは、さらなる（第２の）環と必要に応じて縮合しており、
各Ｒｂは、独立に、水素、−Ｃ１〜４アルキル、−Ｃ３〜１０シクロアルキル、または−（５〜１０員）−Ｃ２〜９ヘテロシクリルであり、前記−Ｃ１〜４アルキル、−Ｃ３〜１０シクロアルキルまたは−（５〜１０員）−Ｃ２〜９ヘテロシクリル基は、１、２または３個のフッ素原子によって必要に応じて置換されており、
Ｒ３は、−Ｃ６〜１０アリール、−（５〜１０員）−Ｃ１〜９ヘテロアリール、−Ｃ３〜１０シクロアルキル、および−（５〜１０員）−Ｃ２〜９ヘテロシクリルからなる群から選択され、前記−Ｃ６〜１０アリール、−（５〜１０員）−Ｃ１〜９ヘテロアリール、−Ｃ３〜１０シクロアルキル、および−（５〜１０員）−Ｃ２〜９ヘテロシクリル基は、ハロゲン、ヒドロキシ、−ＣＮ、−ＯＲｂ、−ＳＲｂ、−Ｎ（Ｒｂ）２、必要に応じて置換されている−Ｃ１〜４アルキルであって、ハロゲン、−ＣＮ、−ＯＲｂおよび−Ｎ（Ｒｂ）２からなる群からそれぞれ独立に選択される１、２または３個の置換基で必要に応じて置換されている−Ｃ１〜４アルキル、必要に応じて置換されている−Ｃ６〜１０アリール、必要に応じて置換されている−（５〜１０員）−Ｃ１〜９ヘテロアリール、ならびに−（５〜１０員）−Ｃ２〜９ヘテロシクリルからなる群からそれぞれ独立に選択される１、２または３個の置換基で必要に応じて置換されており、
前記必要に応じて置換されている−Ｃ６〜１０アリールにおける必要に応じた置換基は、ハロゲン、−ＯＨ、Ｃ１〜４アルコキシカルボニル、ヒドロキシカルボニル、カルバモイル、−ＮＯ２、−ＣＮ、１つまたはそれより多くのハロゲン原子によって必要に応じて置換されている−Ｃ１〜４アルキル、１つまたはそれより多くのハロゲン原子によって必要に応じて置換されている−Ｃ１〜４アルコキシ、および−Ｃ１〜４ヒドロキシアルキル基からなる群から選択される、同じであってよくもしくは異なっていてもよい１、２もしくは３個の置換基から選択され、
前記必要に応じて置換されている−（５〜１０員）−Ｃ１〜９ヘテロアリールにおける必要に応じた置換基は、ハロゲン、Ｃ１〜４アルコキシカルボニル、カルバモイル、−ＮＯ２、−ＯＨ、１つまたはそれより多くのハロゲン原子によって必要に応じて置換されている−Ｃ１〜４アルキル、および１つまたはそれより多くのハロゲン原子によって必要に応じて置換されている−Ｃ１〜４アルコキシからなる群から選択される、同じであってよくもしくは異なっていてもよい１、２もしくは３個の置換基から選択され、
前記−Ｃ６〜１０アリール、−（５〜１０員）−Ｃ１〜９ヘテロアリール、−Ｃ３〜１０シクロアルキル、および−（５〜１０員）−Ｃ２〜９ヘテロシクリルは、さらなる（第２の）環と必要に応じて縮合している、
使用。
【請求項２３】
前記製造が、ゴーシェ病の処置または予防のための製造である、請求項２２に記載の使用。
【請求項２４】
リソソーム蓄積症の処置または予防のための医薬の製造のための、化合物または薬学的に許容されるその塩もしくは溶媒和物の使用であって、前記化合物が、
【化２０５】
2020504122.tif 000016
または薬学的に許容されるその塩もしくは溶媒和物からなる群から選択される、使用。
【請求項２５】
リソソーム蓄積症の処置または予防における使用のための、有効量の式（Ｉ）
【化２０６】
2020504122.tif 000017
の化合物または薬学的に許容されるその塩もしくは溶媒和物、および少なくとも１種の薬学的に許容される賦形剤を含む、医薬組成物であって、式中、
Ａ１、Ａ２、およびＡ３は、それぞれ独立に、Ｎ、ＣＨおよびＣ（Ｒ４）からなる群から選択され、ただし、Ａ１、Ａ２、またはＡ３の少なくとも１つは、Ｎであり、
各Ｒ４は、独立に、ハロゲン、−Ｃ１〜４アルキル、−Ｃ１〜４アルコキシ、および−ＣＮからなる群から選択され、
ｎは、１または２であり、ここで、アルキレン鎖は、１つまたはそれより多くの−Ｃ１〜４アルキル基で必要に応じて置換されていてよく、
Ｒ１は、−Ｃ１〜４アルキル、−Ｃ３〜１０シクロアルキル、−Ｃ１〜４アルキル−Ｃ３〜１０シクロアルキル、−Ｃ６〜１０アリール、−Ｃ１〜４アルキル−Ｃ６〜１０アリール、−（５〜１０員）−Ｃ１〜９ヘテロアリール、−Ｃ１〜４アルキル−（５〜１０員）−Ｃ１〜９ヘテロアリール、−（５〜１０員）−Ｃ２〜９ヘテロシクリル、−Ｃ１〜４アルキル−（５〜１０員）−Ｃ２〜９ヘテロシクリル、および−Ｃ（＝Ｏ）Ｒａからなる群から選択され、前記−Ｃ１〜４アルキル、−Ｃ３〜１０シクロアルキル、−Ｃ１〜４アルキル−Ｃ３〜１０シクロアルキル、−Ｃ６〜１０アリール、−Ｃ１〜４アルキル−Ｃ６〜１０アリール、−（５〜１０員）−Ｃ１〜９ヘテロアリール、−Ｃ１〜４アルキル−（５〜１０員）−Ｃ１〜９へテロアリール、−（５〜１０員）−Ｃ２〜９ヘテロシクリルおよび−Ｃ１〜４アルキル−（５〜１０員）−Ｃ２〜９ヘテロシクリル基は、ハロゲン、ヒドロキシ、−ＣＮ、−ＯＲｂ、−ＳＲｂ、−Ｎ（Ｒｂ）２、必要に応じて置換されている−Ｃ１〜４アルキルであって、１、２もしくは３個のハロゲン原子で必要に応じて置換されている−Ｃ１〜４アルキル、必要に応じて置換されている−Ｃ６〜１０アリール、必要に応じて置換されている−（５〜１０員）−Ｃ１〜９ヘテロアリール、−（５〜１０員）−Ｃ２〜９ヘテロシクリル、必要に応じて置換されている−Ｏ−（Ｃ６〜１０アリール）からなる群からそれぞれ独立に選択される１、２もしくは３個の置換基で必要に応じて置換されており、
前記必要に応じて置換されている−Ｃ６〜１０アリール、および−Ｏ−（Ｃ６〜１０アリール）における必要に応じた置換基は、ハロゲン、−ＯＨ、Ｃ１〜４アルコキシカルボニル、ヒドロキシカルボニル、カルバモイル、−ＮＯ２、−ＣＮ、１つまたはそれより多くのハロゲン原子によって必要に応じて置換されている−Ｃ１〜４アルキル、１つまたはそれより多くのハロゲン原子によって必要に応じて置換されている−Ｃ１〜４アルコキシ、および−Ｃ１〜４ヒドロキシアルキル基からなる群から選択される、同じであってよくもしくは異なっていてもよい１、２もしくは３個の置換基から選択され、
前記必要に応じて置換されている−（５〜１０員）−Ｃ１〜９ヘテロアリールにおける必要に応じた置換基は、ハロゲン、Ｃ１〜４アルコキシカルボニル、カルバモイル、−ＮＯ２、−ＯＨ、１つまたはそれより多くのハロゲン原子によって必要に応じて置換されている−Ｃ１〜４アルキル、および１つまたはそれより多くのハロゲン原子によって必要に応じて置換されている−Ｃ１〜４アルコキシからなる群から選択される、同じであってよくもしくは異なっていてもよい１、２もしくは３個の置換基から選択され、
前記−Ｃ３〜１０シクロアルキル、−Ｃ１〜４アルキル−Ｃ３〜１０シクロアルキル、−Ｃ６〜１０アリール、−Ｃ１〜４アルキル−Ｃ６〜１０アリール、−（５〜１０員）−Ｃ１〜９ヘテロアリール、−Ｃ１〜４アルキル−（５〜１０員）−Ｃ１〜９へテロアリール、−（５〜１０員）−Ｃ２〜９ヘテロシクリルおよび−Ｃ１〜４アルキル−（５〜１０員）−Ｃ１〜９ヘテロシクリルは、さらなる（第２の）環と必要に応じて縮合しており、
Ｒ２は、水素、−Ｃ１〜４アルキル、および−Ｃ３〜６シクロアルキルからなる群から選択され、前記−Ｃ１〜４アルキルは、−Ｏ（Ｃ１〜４）ＮＨ２、ヒドロキシ、−ＣＮ、ハロゲン、もしくは−Ｎ（Ｒｂ）２で必要に応じて置換されている−Ｏ（Ｃ１〜４）アルキルで必要に応じて置換されており、または
Ｒ１およびＲ２は、それらが結合している窒素原子と一緒になって、必要に応じて置換されている５〜１０員の複素環式環を形成し、前記５〜１０員の複素環式環は、Ｎ、ＳもしくはＯからなる群から選択される１、２もしくは３個の追加のヘテロ原子を必要に応じて含有し、前記５〜１０員の複素環式環は、フェニル環と必要に応じて縮合しており、
Ｒａは、−Ｃ１〜４アルキル、−Ｃ３〜１０シクロアルキル、−Ｃ１〜４アルキル−Ｃ３〜１０シクロアルキル、−Ｃ６〜１０アリール、−Ｃ１〜４アルキル−Ｃ６〜１０アリール、−（５〜１０員）−Ｃ１〜９ヘテロアリール、−Ｃ１〜４アルキル−（５〜１０員）−Ｃ１〜９ヘテロアリール、−（５〜１０員）−Ｃ２〜９ヘテロシクリル、および−Ｃ１〜４アルキル−（５〜１０員）−Ｃ２〜９ヘテロシクリルからなる群から選択され、前記−Ｃ１〜４アルキル、−Ｃ３〜１０シクロアルキル、−Ｃ１〜４アルキル−Ｃ３〜１０シクロアルキル、−Ｃ６〜１０アリール、−Ｃ１〜４アルキル−Ｃ６〜１０アリール、−（５〜１０員）−Ｃ１〜９ヘテロアリール、−Ｃ１〜４アルキル−（５〜１０員）−Ｃ１〜９へテロアリール、−（５〜１０員）−Ｃ２〜９ヘテロシクリルおよび−Ｃ１〜４アルキル−（５〜１０員）−Ｃ２〜９ヘテロシクリル基は、ハロゲン、ヒドロキシ、−ＣＮ、−ＯＲｂ、−ＳＲｂ、−Ｎ（Ｒｂ）２、必要に応じて置換されている−Ｃ１〜４アルキルであって、１、２または３個のハロゲン原子で必要に応じて置換されている−Ｃ１〜４アルキル、必要に応じて置換されている−Ｃ６〜１０アリール、必要に応じて置換されている−（５〜１０員）−Ｃ１〜９ヘテロアリール、および−（５〜１０員）−Ｃ２〜９ヘテロシクリルからなる群からそれぞれ独立に選択される１、２または３個の置換基で必要に応じて置換されており、
前記必要に応じて置換されている−Ｃ６〜１０アリールにおける必要に応じた置換基は、ハロゲン、−ＯＨ、Ｃ１〜４アルコキシカルボニル、ヒドロキシカルボニル、アミノカルボニル、−ＮＯ２、−ＣＮ、１つまたはそれより多くのハロゲン原子によって必要に応じて置換されている−Ｃ１〜４アルキル、１つまたはそれより多くのハロゲン原子によって必要に応じて置換されている−Ｃ１〜４アルコキシ、および−Ｃ１〜４ヒドロキシアルキル基からなる群から選択される、同じであってよくもしくは異なっていてもよい１、２もしくは３個の置換基から選択され、
前記必要に応じて置換されている−（５〜１０員）−Ｃ１〜９ヘテロアリールにおける必要に応じた置換基は、ハロゲン、Ｃ１〜４アルコキシカルボニル、カルバモイル、−ＮＯ２、−ＯＨ、１つまたはそれより多くのハロゲン原子によって必要に応じて置換されている−Ｃ１〜４アルキル、および１つまたはそれより多くのハロゲン原子によって必要に応じて置換されている−Ｃ１〜４アルコキシからなる群から選択される、同じであってよくもしくは異なっていてもよい１、２もしくは３個の置換基から選択され、
前記−Ｃ３〜１０シクロアルキル、−Ｃ１〜４アルキル−Ｃ３〜１０シクロアルキル、−Ｃ６〜１０アリール、−Ｃ１〜４アルキル−Ｃ６〜１０アリール、−（５〜１０員）−Ｃ１〜９ヘテロアリール、−Ｃ１〜４アルキル−（５〜１０員）−Ｃ１〜９へテロアリール、−（５〜１０員）−Ｃ２〜９ヘテロシクリルおよび−Ｃ１〜４アルキル−（５〜１０員）−Ｃ２〜９ヘテロシクリルは、さらなる（第２の）環と必要に応じて縮合しており、
各Ｒｂは、独立に、水素、−Ｃ１〜４アルキル、−Ｃ３〜１０シクロアルキル、または−（５〜１０員）−Ｃ２〜９ヘテロシクリルであり、前記−Ｃ１〜４アルキル、−Ｃ３〜１０シクロアルキルまたは−（５〜１０員）−Ｃ２〜９ヘテロシクリル基は、１、２または３個のフッ素原子によって必要に応じて置換されており、
Ｒ３は、−Ｃ６〜１０アリール、−（５〜１０員）−Ｃ１〜９ヘテロアリール、−Ｃ３〜１０シクロアルキル、および−（５〜１０員）−Ｃ２〜９ヘテロシクリルからなる群から選択され、前記−Ｃ６〜１０アリール、−（５〜１０員）−Ｃ１〜９ヘテロアリール、−Ｃ３〜１０シクロアルキル、および−（５〜１０員）−Ｃ２〜９ヘテロシクリル基は、ハロゲン、ヒドロキシ、−ＣＮ、−ＯＲｂ、−ＳＲｂ、−Ｎ（Ｒｂ）２、必要に応じて置換されている−Ｃ１〜４アルキルであって、ハロゲン、−ＣＮ、−ＯＲｂおよび−Ｎ（Ｒｂ）２からなる群からそれぞれ独立に選択される１、２または３個の置換基で必要に応じて置換されている−Ｃ１〜４アルキル、必要に応じて置換されている−Ｃ６〜１０アリール、必要に応じて置換されている−（５〜１０員）−Ｃ１〜９ヘテロアリール、ならびに−（５〜１０員）−Ｃ２〜９ヘテロシクリルからなる群からそれぞれ独立に選択される１、２または３個の置換基で必要に応じて置換されており、
前記必要に応じて置換されている−Ｃ６〜１０アリールにおける必要に応じた置換基は、ハロゲン、−ＯＨ、Ｃ１〜４アルコキシカルボニル、ヒドロキシカルボニル、カルバモイル、−ＮＯ２、−ＣＮ、１つまたはそれより多くのハロゲン原子によって必要に応じて置換されている−Ｃ１〜４アルキル、１つまたはそれより多くのハロゲン原子によって必要に応じて置換されている−Ｃ１〜４アルコキシ、および−Ｃ１〜４ヒドロキシアルキル基からなる群から選択される、同じであってよくもしくは異なっていてもよい１、２もしくは３個の置換基から選択され、
前記必要に応じて置換されている−（５〜１０員）−Ｃ１〜９ヘテロアリールにおける必要に応じた置換基は、ハロゲン、Ｃ１〜４アルコキシカルボニル、カルバモイル、−ＮＯ２、−ＯＨ、１つまたはそれより多くのハロゲン原子によって必要に応じて置換されている−Ｃ１〜４アルキル、および１つまたはそれより多くのハロゲン原子によって必要に応じて置換されている−Ｃ１〜４アルコキシからなる群から選択される、同じであってよくもしくは異なっていてもよい１、２もしくは３個の置換基から選択され、
前記−Ｃ６〜１０アリール、−（５〜１０員）−Ｃ１〜９ヘテロアリール、−Ｃ３〜１０シクロアルキル、および−（５〜１０員）−Ｃ２〜９ヘテロシクリルは、さらなる（第２の）環と必要に応じて縮合している、
医薬組成物。
【請求項２６】
ゴーシェ病の処置または予防における使用のための、請求項２５に記載の医薬組成物。
【請求項２７】
パーキンソン病、レビー小体病、認知症、多系統萎縮症、てんかん、双極性障害、統合失調症、不安障害、大うつ病、多発性のう胞腎、２型糖尿病、開放隅角緑内障、多発性硬化症、および多発性骨髄腫からなる群から選択される疾患または障害の処置または予防における使用のための、式（Ｉ）の化合物または薬学的に許容されるその塩もしくは溶媒和物を含む組成物であって、式（Ｉ）の前記化合物は、構造
【化２１１】
2020504122.tif 000018
を有し、式中、
Ａ１、Ａ２、およびＡ３は、それぞれ独立に、Ｎ、ＣＨおよびＣ（Ｒ４）からなる群から選択され、ただし、Ａ１、Ａ２、またはＡ３の少なくとも１つは、Ｎであり、
各Ｒ４は、独立に、ハロゲン、−Ｃ１〜４アルキル、−Ｃ１〜４アルコキシ、および−ＣＮからなる群から選択され、
ｎは、１または２であり、ここで、アルキレン鎖は、１つまたはそれより多くの−Ｃ１〜４アルキル基で必要に応じて置換されていてよく、
Ｒ１は、−Ｃ１〜４アルキル、−Ｃ３〜１０シクロアルキル、−Ｃ１〜４アルキル−Ｃ３〜１０シクロアルキル、−Ｃ６〜１０アリール、−Ｃ１〜４アルキル−Ｃ６〜１０アリール、−（５〜１０員）−Ｃ１〜９ヘテロアリール、−Ｃ１〜４アルキル−（５〜１０員）−Ｃ１〜９ヘテロアリール、−（５〜１０員）−Ｃ２〜９ヘテロシクリル、−Ｃ１〜４アルキル−（５〜１０員）−Ｃ２〜９ヘテロシクリル、および−Ｃ（＝Ｏ）Ｒａからなる群から選択され、前記−Ｃ１〜４アルキル、−Ｃ３〜１０シクロアルキル、−Ｃ１〜４アルキル−Ｃ３〜１０シクロアルキル、−Ｃ６〜１０アリール、−Ｃ１〜４アルキル−Ｃ６〜１０アリール、−（５〜１０員）−Ｃ１〜９ヘテロアリール、−Ｃ１〜４アルキル−（５〜１０員）−Ｃ１〜９へテロアリール、−（５〜１０員）−Ｃ２〜９ヘテロシクリルおよび−Ｃ１〜４アルキル−（５〜１０員）−Ｃ２〜９ヘテロシクリル基は、ハロゲン、ヒドロキシ、−ＣＮ、−ＯＲｂ、−ＳＲｂ、−Ｎ（Ｒｂ）２、必要に応じて置換されている−Ｃ１〜４アルキルであって、１、２もしくは３個のハロゲン原子で必要に応じて置換されている−Ｃ１〜４アルキル、必要に応じて置換されている−Ｃ６〜１０アリール、必要に応じて置換されている−（５〜１０員）−Ｃ１〜９ヘテロアリール、−（５〜１０員）−Ｃ２〜９ヘテロシクリル、必要に応じて置換されている−Ｏ−（Ｃ６〜１０アリール）からなる群からそれぞれ独立に選択される１、２もしくは３個の置換基で必要に応じて置換されており、
前記必要に応じて置換されている−Ｃ６〜１０アリール、および−Ｏ−（Ｃ６〜１０アリール）における必要に応じた置換基は、ハロゲン、−ＯＨ、Ｃ１〜４アルコキシカルボニル、ヒドロキシカルボニル、カルバモイル、−ＮＯ２、−ＣＮ、１つまたはそれより多くのハロゲン原子によって必要に応じて置換されている−Ｃ１〜４アルキル、１つまたはそれより多くのハロゲン原子によって必要に応じて置換されている−Ｃ１〜４アルコキシ、および−Ｃ１〜４ヒドロキシアルキル基からなる群から選択される、同じであってよくもしくは異なっていてもよい１、２もしくは３個の置換基から選択され、
前記必要に応じて置換されている−（５〜１０員）−Ｃ１〜９ヘテロアリールにおける必要に応じた置換基は、ハロゲン、Ｃ１〜４アルコキシカルボニル、カルバモイル、−ＮＯ２、−ＯＨ、１つまたはそれより多くのハロゲン原子によって必要に応じて置換されている−Ｃ１〜４アルキル、および１つまたはそれより多くのハロゲン原子によって必要に応じて置換されている−Ｃ１〜４アルコキシからなる群から選択される、同じであってよくもしくは異なっていてもよい１、２もしくは３個の置換基から選択され、
前記−Ｃ３〜１０シクロアルキル、−Ｃ１〜４アルキル−Ｃ３〜１０シクロアルキル、−Ｃ６〜１０アリール、−Ｃ１〜４アルキル−Ｃ６〜１０アリール、−（５〜１０員）−Ｃ１〜９ヘテロアリール、−Ｃ１〜４アルキル−（５〜１０員）−Ｃ１〜９へテロアリール、−（５〜１０員）−Ｃ２〜９ヘテロシクリルおよび−Ｃ１〜４アルキル−（５〜１０員）−Ｃ２〜９ヘテロシクリルは、さらなる（第２の）環と必要に応じて縮合しており、
Ｒ２は、水素、−Ｃ１〜４アルキル、および−Ｃ３〜６シクロアルキルからなる群から選択され、前記−Ｃ１〜４アルキルは、−Ｏ（Ｃ１〜４）ＮＨ２、ヒドロキシ、−ＣＮ、ハロゲン、もしくは−Ｎ（Ｒｂ）２で必要に応じて置換されている−Ｏ（Ｃ１〜４）アルキルで必要に応じて置換されており、または
Ｒ１およびＲ２は、それらが結合している窒素原子と一緒になって、必要に応じて置換されている５〜１０員の複素環式環を形成し、前記５〜１０員の複素環式環は、Ｎ、ＳもしくはＯからなる群から選択される１、２もしくは３個の追加のヘテロ原子を必要に応じて含有し、前記５〜１０員の複素環式環は、フェニル環と必要に応じて縮合しており、
Ｒａは、−Ｃ１〜４アルキル、−Ｃ３〜１０シクロアルキル、−Ｃ１〜４アルキル−Ｃ３〜１０シクロアルキル、−Ｃ６〜１０アリール、−Ｃ１〜４アルキル−Ｃ６〜１０アリール、−（５〜１０員）−Ｃ１〜９ヘテロアリール、−Ｃ１〜４アルキル−（５〜１０員）−Ｃ１〜９ヘテロアリール、−（５〜１０員）−Ｃ２〜９ヘテロシクリル、および−Ｃ１〜４アルキル−（５〜１０員）−Ｃ２〜９ヘテロシクリルからなる群から選択され、前記−Ｃ１〜４アルキル、−Ｃ３〜１０シクロアルキル、−Ｃ１〜４アルキル−Ｃ３〜１０シクロアルキル、−Ｃ６〜１０アリール、−Ｃ１〜４アルキル−Ｃ６〜１０アリール、−（５〜１０員）−Ｃ１〜９ヘテロアリール、−Ｃ１〜４アルキル−（５〜１０員）−Ｃ１〜９へテロアリール、−（５〜１０員）−Ｃ２〜９ヘテロシクリルおよび−Ｃ１〜４アルキル−（５〜１０員）−Ｃ２〜９ヘテロシクリル基は、ハロゲン、ヒドロキシ、−ＣＮ、−ＯＲｂ、−ＳＲｂ、−Ｎ（Ｒｂ）２、必要に応じて置換されている−Ｃ１〜４アルキルであって、１、２または３個のハロゲン原子で必要に応じて置換されている−Ｃ１〜４アルキル、必要に応じて置換されている−Ｃ６〜１０アリール、必要に応じて置換されている−（５〜１０員）−Ｃ１〜９ヘテロアリール、および−（５〜１０員）−Ｃ２〜９ヘテロシクリルからなる群からそれぞれ独立に選択される１、２または３個の置換基で必要に応じて置換されており、
前記必要に応じて置換されている−Ｃ６〜１０アリールにおける必要に応じた置換基は、ハロゲン、−ＯＨ、Ｃ１〜４アルコキシカルボニル、ヒドロキシカルボニル、カルバモイル、−ＮＯ２、−ＣＮ、１つまたはそれより多くのハロゲン原子によって必要に応じて置換されている−Ｃ１〜４アルキル、１つまたはそれより多くのハロゲン原子によって必要に応じて置換されている−Ｃ１〜４アルコキシ、および−Ｃ１〜４ヒドロキシアルキル基からなる群から選択される、同じであってよくもしくは異なっていてもよい１、２もしくは３個の置換基から選択され、
前記必要に応じて置換されている−（５〜１０員）−Ｃ１〜９ヘテロアリールにおける必要に応じた置換基は、ハロゲン、Ｃ１〜４アルコキシカルボニル、カルバモイル、−ＮＯ２、−ＯＨ、１つまたはそれより多くのハロゲン原子によって必要に応じて置換されている−Ｃ１〜４アルキル、および１つまたはそれより多くのハロゲン原子によって必要に応じて置換されている−Ｃ１〜４アルコキシからなる群から選択される、同じであってよくもしくは異なっていてもよい１、２もしくは３個の置換基から選択され、
前記−Ｃ３〜１０シクロアルキル、−Ｃ１〜４アルキル−Ｃ３〜１０シクロアルキル、−Ｃ６〜１０アリール、−Ｃ１〜４アルキル−Ｃ６〜１０アリール、−（５〜１０員）−Ｃ１〜９ヘテロアリール、−Ｃ１〜４アルキル−（５〜１０員）−Ｃ１〜９へテロアリール、−（５〜１０員）−Ｃ２〜９ヘテロシクリルおよび−Ｃ１〜４アルキル−（５〜１０員）−Ｃ２〜９ヘテロシクリルは、さらなる（第２の）環と必要に応じて縮合しており、
各Ｒｂは、独立に、水素、−Ｃ１〜４アルキル、−Ｃ３〜１０シクロアルキル、または−（５〜１０員）−Ｃ２〜９ヘテロシクリルであり、前記−Ｃ１〜４アルキル、−Ｃ３〜１０シクロアルキルまたは−（５〜１０員）−Ｃ２〜９ヘテロシクリル基は、１、２または３個のフッ素原子によって必要に応じて置換されており、
Ｒ３は、−Ｃ６〜１０アリール、−（５〜１０員）−Ｃ１〜９ヘテロアリール、−Ｃ３〜１０シクロアルキル、および−（５〜１０員）−Ｃ２〜９ヘテロシクリルからなる群から選択され、前記−Ｃ６〜１０アリール、−（５〜１０員）−Ｃ１〜９ヘテロアリール、−Ｃ３〜１０シクロアルキル、および−（５〜１０員）−Ｃ２〜９ヘテロシクリル基は、ハロゲン、ヒドロキシ、−ＣＮ、−ＯＲｂ、−ＳＲｂ、−Ｎ（Ｒｂ）２、必要に応じて置換されている−Ｃ１〜４アルキルであって、ハロゲン、−ＣＮ、−ＯＲｂおよび−Ｎ（Ｒｂ）２からなる群からそれぞれ独立に選択される１、２または３個の置換基で必要に応じて置換されている−Ｃ１〜４アルキル、必要に応じて置換されている−Ｃ６〜１０アリール、必要に応じて置換されている−（５〜１０員）−Ｃ１〜９ヘテロアリール、ならびに−（５〜１０員）−Ｃ２〜９ヘテロシクリルからなる群からそれぞれ独立に選択される１、２または３個の置換基で必要に応じて置換されており、
前記必要に応じて置換されている−Ｃ６〜１０アリールにおける必要に応じた置換基は、ハロゲン、−ＯＨ、Ｃ１〜４アルコキシカルボニル、ヒドロキシカルボニル、カルバモイル、−ＮＯ２、−ＣＮ、１つまたはそれより多くのハロゲン原子によって必要に応じて置換されている−Ｃ１〜４アルキル、１つまたはそれより多くのハロゲン原子によって必要に応じて置換されている−Ｃ１〜４アルコキシ、および−Ｃ１〜４ヒドロキシアルキル基からなる群から選択される、同じであってよくもしくは異なっていてもよい１、２もしくは３個の置換基から選択され、
前記必要に応じて置換されている−（５〜１０員）−Ｃ１〜９ヘテロアリールにおける必要に応じた置換基は、ハロゲン、Ｃ１〜４アルコキシカルボニル、カルバモイル、−ＮＯ２、−ＯＨ、１つまたはそれより多くのハロゲン原子によって必要に応じて置換されている−Ｃ１〜４アルキル、および１つまたはそれより多くのハロゲン原子によって必要に応じて置換されている−Ｃ１〜４アルコキシからなる群から選択される、同じであってよくもしくは異なっていてもよい１、２もしくは３個の置換基から選択され、
前記−Ｃ６〜１０アリール、−（５〜１０員）−Ｃ１〜９ヘテロアリール、−Ｃ３〜１０シクロアルキル、および−（５〜１０員）−Ｃ２〜９ヘテロシクリルは、さらなる（第２の）環と必要に応じて縮合している、
組成物。
【請求項２８】
前記使用が、パーキンソン病の処置または予防のための使用である、請求項２７に記載の組成物。
【請求項２９】
前記化合物が、請求項１から１３のいずれか一項に記載のとおりである、請求項２７または２８に記載の組成物。
【請求項３０】
Ａ１、Ａ２およびＡ３が、Ｎである、請求項２７または２８に記載の組成物。
【請求項３１】
前記化合物が、
【化２１２】
2020504122.tif 000019
からなる群から選択される、請求項２７または２８に記載の組成物。
【請求項３２】
パーキンソン病、レビー小体病、認知症、多系統萎縮症、てんかん、双極性障害、統合失調症、不安障害、大うつ病、多発性のう胞腎、２型糖尿病、開放隅角緑内障、多発性硬化症、および多発性骨髄腫からなる群から選択される疾患または障害の処置または予防における使用のための、化合物または薬学的に許容されるその塩もしくは溶媒和物を含む組成物であって、前記化合物が、
【化２１３】
2020504122.tif 000020
または薬学的に許容されるその塩もしくは溶媒和物からなる群から選択される、組成物。
【請求項３３】
パーキンソン病、レビー小体病、認知症、多系統萎縮症、てんかん、双極性障害、統合失調症、不安障害、大うつ病、多発性のう胞腎、２型糖尿病、開放隅角緑内障、多発性硬化症、および多発性骨髄腫からなる群から選択される疾患または障害の処置または予防のための医薬の製造のための、式（Ｉ）の化合物または薬学的に許容されるその塩もしくは溶媒和物の使用であって、式（Ｉ）の前記化合物は、構造
【化２１４】
2020504122.tif 000021
を有し、式中、
Ａ１、Ａ２、およびＡ３は、それぞれ独立に、Ｎ、ＣＨおよびＣ（Ｒ４）からなる群から選択され、ただし、Ａ１、Ａ２、またはＡ３の少なくとも１つは、Ｎであり、
各Ｒ４は、独立に、ハロゲン、−Ｃ１〜４アルキル、−Ｃ１〜４アルコキシ、および−ＣＮからなる群から選択され、
ｎは、１または２であり、ここで、アルキレン鎖は、１つまたはそれより多くの−Ｃ１〜４アルキル基で必要に応じて置換されていてよく、
Ｒ１は、−Ｃ１〜４アルキル、−Ｃ３〜１０シクロアルキル、−Ｃ１〜４アルキル−Ｃ３〜１０シクロアルキル、−Ｃ６〜１０アリール、−Ｃ１〜４アルキル−Ｃ６〜１０アリール、−（５〜１０員）−Ｃ１〜９ヘテロアリール、−Ｃ１〜４アルキル−（５〜１０員）−Ｃ１〜９ヘテロアリール、−（５〜１０員）−Ｃ２〜９ヘテロシクリル、−Ｃ１〜４アルキル−（５〜１０員）−Ｃ２〜９ヘテロシクリル、および−Ｃ（＝Ｏ）Ｒａからなる群から選択され、前記−Ｃ１〜４アルキル、−Ｃ３〜１０シクロアルキル、−Ｃ１〜４アルキル−Ｃ３〜１０シクロアルキル、−Ｃ６〜１０アリール、−Ｃ１〜４アルキル−Ｃ６〜１０アリール、−（５〜１０員）−Ｃ１〜９ヘテロアリール、−Ｃ１〜４アルキル−（５〜１０員）−Ｃ１〜９へテロアリール、−（５〜１０員）−Ｃ２〜９ヘテロシクリルおよび−Ｃ１〜４アルキル−（５〜１０員）−Ｃ２〜９ヘテロシクリル基は、ハロゲン、ヒドロキシ、−ＣＮ、−ＯＲｂ、−ＳＲｂ、−Ｎ（Ｒｂ）２、必要に応じて置換されている−Ｃ１〜４アルキルであって、１、２もしくは３個のハロゲン原子で必要に応じて置換されている−Ｃ１〜４アルキル、必要に応じて置換されている−Ｃ６〜１０アリール、必要に応じて置換されている−（５〜１０員）−Ｃ１〜９ヘテロアリール、−（５〜１０員）−Ｃ２〜９ヘテロシクリル、必要に応じて置換されている−Ｏ−（Ｃ６〜１０アリール）からなる群からそれぞれ独立に選択される１、２もしくは３個の置換基で必要に応じて置換されており、
前記必要に応じて置換されている−Ｃ６〜１０アリール、および−Ｏ−（Ｃ６〜１０アリール）における必要に応じた置換基は、ハロゲン、−ＯＨ、Ｃ１〜４アルコキシカルボニル、ヒドロキシカルボニル、カルバモイル、−ＮＯ２、−ＣＮ、１つまたはそれより多くのハロゲン原子によって必要に応じて置換されている−Ｃ１〜４アルキル、１つまたはそれより多くのハロゲン原子によって必要に応じて置換されている−Ｃ１〜４アルコキシ、および−Ｃ１〜４ヒドロキシアルキル基からなる群から選択される、同じであってよくもしくは異なっていてもよい１、２もしくは３個の置換基から選択され、
前記必要に応じて置換されている−（５〜１０員）−Ｃ１〜９ヘテロアリールにおける必要に応じた置換基は、ハロゲン、Ｃ１〜４アルコキシカルボニル、カルバモイル、−ＮＯ２、−ＯＨ、１つまたはそれより多くのハロゲン原子によって必要に応じて置換されている−Ｃ１〜４アルキル、および１つまたはそれより多くのハロゲン原子によって必要に応じて置換されている−Ｃ１〜４アルコキシからなる群から選択される、同じであってよくもしくは異なっていてもよい１、２もしくは３個の置換基から選択され、
前記−Ｃ３〜１０シクロアルキル、−Ｃ１〜４アルキル−Ｃ３〜１０シクロアルキル、−Ｃ６〜１０アリール、−Ｃ１〜４アルキル−Ｃ６〜１０アリール、−（５〜１０員）−Ｃ１〜９ヘテロアリール、−Ｃ１〜４アルキル−（５〜１０員）−Ｃ１〜９へテロアリール、−（５〜１０員）−Ｃ２〜９ヘテロシクリルおよび−Ｃ１〜４アルキル−（５〜１０員）−Ｃ１〜９ヘテロシクリルは、さらなる（第２の）環と必要に応じて縮合しており、
Ｒ２は、水素、−Ｃ１〜４アルキル、および−Ｃ３〜６シクロアルキルからなる群から選択され、前記−Ｃ１〜４アルキルは、−Ｏ（Ｃ１〜４）ＮＨ２、ヒドロキシ、−ＣＮ、ハロゲン、もしくは−Ｎ（Ｒｂ）２で必要に応じて置換されている−Ｏ（Ｃ１〜４）アルキルで必要に応じて置換されており、または
Ｒ１およびＲ２は、それらが結合している窒素原子と一緒になって、必要に応じて置換されている５〜１０員の複素環式環を形成し、前記５〜１０員の複素環式環は、Ｎ、ＳもしくはＯからなる群から選択される１、２もしくは３個の追加のヘテロ原子を必要に応じて含有し、前記５〜１０員の複素環式環は、フェニル環と必要に応じて縮合しており、
Ｒａは、−Ｃ１〜４アルキル、−Ｃ３〜１０シクロアルキル、−Ｃ１〜４アルキル−Ｃ３〜１０シクロアルキル、−Ｃ６〜１０アリール、−Ｃ１〜４アルキル−Ｃ６〜１０アリール、−（５〜１０員）−Ｃ１〜９ヘテロアリール、−Ｃ１〜４アルキル−（５〜１０員）−Ｃ１〜９ヘテロアリール、−（５〜１０員）−Ｃ２〜９ヘテロシクリル、および−Ｃ１〜４アルキル−（５〜１０員）−Ｃ２〜９ヘテロシクリルからなる群から選択され、前記−Ｃ１〜４アルキル、−Ｃ３〜１０シクロアルキル、−Ｃ１〜４アルキル−Ｃ３〜１０シクロアルキル、−Ｃ６〜１０アリール、−Ｃ１〜４アルキル−Ｃ６〜１０アリール、−（５〜１０員）−Ｃ１〜９ヘテロアリール、−Ｃ１〜４アルキル−（５〜１０員）−Ｃ１〜９へテロアリール、−（５〜１０員）−Ｃ２〜９ヘテロシクリルおよび−Ｃ１〜４アルキル−（５〜１０員）−Ｃ２〜９ヘテロシクリル基は、ハロゲン、ヒドロキシ、−ＣＮ、−ＯＲｂ、−ＳＲｂ、−Ｎ（Ｒｂ）２、必要に応じて置換されている−Ｃ１〜４アルキルであって、１、２または３個のハロゲン原子で必要に応じて置換されている−Ｃ１〜４アルキル、必要に応じて置換されている−Ｃ６〜１０アリール、必要に応じて置換されている−（５〜１０員）−Ｃ１〜９ヘテロアリール、および−（５〜１０員）−Ｃ２〜９ヘテロシクリルからなる群からそれぞれ独立に選択される１、２または３個の置換基で必要に応じて置換されており、
前記必要に応じて置換されている−Ｃ６〜１０アリールにおける必要に応じた置換基は、ハロゲン、−ＯＨ、Ｃ１〜４アルコキシカルボニル、ヒドロキシカルボニル、カルバモイル、−ＮＯ２、−ＣＮ、１つまたはそれより多くのハロゲン原子によって必要に応じて置換されている−Ｃ１〜４アルキル、１つまたはそれより多くのハロゲン原子によって必要に応じて置換されている−Ｃ１〜４アルコキシ、および−Ｃ１〜４ヒドロキシアルキル基からなる群から選択される、同じであってよくもしくは異なっていてもよい１、２もしくは３個の置換基から選択され、
前記必要に応じて置換されている−（５〜１０員）−Ｃ１〜９ヘテロアリールにおける必要に応じた置換基は、ハロゲン、Ｃ１〜４アルコキシカルボニル、カルバモイル、−ＮＯ２、−ＯＨ、１つまたはそれより多くのハロゲン原子によって必要に応じて置換されている−Ｃ１〜４アルキル、および１つまたはそれより多くのハロゲン原子によって必要に応じて置換されている−Ｃ１〜４アルコキシからなる群から選択される、同じであってよくもしくは異なっていてもよい１、２もしくは３個の置換基から選択され、
前記−Ｃ３〜１０シクロアルキル、−Ｃ１〜４アルキル−Ｃ３〜１０シクロアルキル、−Ｃ６〜１０アリール、−Ｃ１〜４アルキル−Ｃ６〜１０アリール、−（５〜１０員）−Ｃ１〜９ヘテロアリール、−Ｃ１〜４アルキル−（５〜１０員）−Ｃ１〜９へテロアリール、−（５〜１０員）−Ｃ２〜９ヘテロシクリルおよび−Ｃ１〜４アルキル−（５〜１０員）−Ｃ２〜９ヘテロシクリルは、さらなる（第２の）環と必要に応じて縮合しており、
各Ｒｂは、独立に、水素、−Ｃ１〜４アルキル、−Ｃ３〜１０シクロアルキル、または−（５〜１０員）−Ｃ２〜９ヘテロシクリルであり、前記−Ｃ１〜４アルキル、−Ｃ３〜１０シクロアルキルまたは−（５〜１０員）−Ｃ２〜９ヘテロシクリル基は、１、２または３個のフッ素原子によって必要に応じて置換されており、
Ｒ３は、−Ｃ６〜１０アリール、−（５〜１０員）−Ｃ１〜９ヘテロアリール、−Ｃ３〜１０シクロアルキル、および−（５〜１０員）−Ｃ２〜９ヘテロシクリルからなる群から選択され、前記−Ｃ６〜１０アリール、−（５〜１０員）−Ｃ１〜９ヘテロアリール、−Ｃ３〜１０シクロアルキル、および−（５〜１０員）−Ｃ２〜９ヘテロシクリル基は、ハロゲン、ヒドロキシ、−ＣＮ、−ＯＲｂ、−ＳＲｂ、−Ｎ（Ｒｂ）２、必要に応じて置換されている−Ｃ１〜４アルキルであって、ハロゲン、−ＣＮ、−ＯＲｂおよび−Ｎ（Ｒｂ）２からなる群からそれぞれ独立に選択される１、２または３個の置換基で必要に応じて置換されている−Ｃ１〜４アルキル、必要に応じて置換されている−Ｃ６〜１０アリール、必要に応じて置換されている−（５〜１０員）−Ｃ１〜９ヘテロアリール、ならびに−（５〜１０員）−Ｃ２〜９ヘテロシクリルからなる群からそれぞれ独立に選択される１、２または３個の置換基で必要に応じて置換されており、
前記必要に応じて置換されている−Ｃ６〜１０アリールにおける必要に応じた置換基は、ハロゲン、−ＯＨ、Ｃ１〜４アルコキシカルボニル、ヒドロキシカルボニル、アミノカルボニル、−ＮＯ２、−ＣＮ、１つまたはそれより多くのハロゲン原子によって必要に応じて置換されている−Ｃ１〜４アルキル、１つまたはそれより多くのハロゲン原子によって必要に応じて置換されている−Ｃ１〜４アルコキシ、および−Ｃ１〜４ヒドロキシアルキル基からなる群から選択される、同じであってよくもしくは異なっていてもよい１、２もしくは３個の置換基から選択され、
前記必要に応じて置換されている−（５〜１０員）−Ｃ１〜９ヘテロアリールにおける必要に応じた置換基は、ハロゲン、Ｃ１〜４アルコキシカルボニル、カルバモイル、−ＮＯ２、−ＯＨ、１つまたはそれより多くのハロゲン原子によって必要に応じて置換されている−Ｃ１〜４アルキル、および１つまたはそれより多くのハロゲン原子によって必要に応じて置換されている−Ｃ１〜４アルコキシからなる群から選択される、同じであってよくもしくは異なっていてもよい１、２もしくは３個の置換基から選択され、
前記−Ｃ６〜１０アリール、−（５〜１０員）−Ｃ１〜９ヘテロアリール、−Ｃ３〜１０シクロアルキル、および−（５〜１０員）−Ｃ２〜９ヘテロシクリルは、さらなる（第２の）環と必要に応じて縮合している、
使用。
【請求項３４】
前記製造が、パーキンソン病の処置または予防のための製造である、請求項３３に記載の使用。
【請求項３５】
パーキンソン病、レビー小体病、認知症、多系統萎縮症、てんかん、双極性障害、統合失調症、不安障害、大うつ病、多発性のう胞腎、２型糖尿病、開放隅角緑内障、多発性硬化症、および多発性骨髄腫からなる群から選択される疾患または障害の処置または予防のための医薬の製造のための、化合物または薬学的に許容されるその塩もしくは溶媒和物の使用であって、前記化合物が、
【化２１６】
2020504122.tif 000022
または薬学的に許容されるその塩もしくは溶媒和物からなる群から選択される、使用。
【請求項３６】
パーキンソン病、レビー小体病、認知症、多系統萎縮症、てんかん、双極性障害、統合失調症、不安障害、大うつ病、多発性のう胞腎、２型糖尿病、開放隅角緑内障、多発性硬化症、および多発性骨髄腫からなる群から選択される疾患または障害の処置または予防における使用のための、有効量の式（Ｉ）
【化２１７】
2020504122.tif 000023
の化合物または薬学的に許容されるその塩もしくは溶媒和物、および少なくとも１種の薬学的に許容される賦形剤を含む、医薬組成物であって、式中、
Ａ１、Ａ２、およびＡ３は、それぞれ独立に、Ｎ、ＣＨおよびＣ（Ｒ４）からなる群から選択され、ただし、Ａ１、Ａ２、またはＡ３の少なくとも１つは、Ｎであり、
各Ｒ４は、独立に、ハロゲン、−Ｃ１〜４アルキル、−Ｃ１〜４アルコキシ、および−ＣＮからなる群から選択され、
ｎは、１または２であり、ここで、アルキレン鎖は、１つまたはそれより多くの−Ｃ１〜４アルキル基で必要に応じて置換されていてよく、
Ｒ１は、−Ｃ１〜４アルキル、−Ｃ３〜１０シクロアルキル、−Ｃ１〜４アルキル−Ｃ３〜１０シクロアルキル、−Ｃ６〜１０アリール、−Ｃ１〜４アルキル−Ｃ６〜１０アリール、−（５〜１０員）−Ｃ１〜９ヘテロアリール、−Ｃ１〜４アルキル−（５〜１０員）−Ｃ１〜９ヘテロアリール、−（５〜１０員）−Ｃ２〜９ヘテロシクリル、−Ｃ１〜４アルキル−（５〜１０員）−Ｃ２〜９ヘテロシクリル、および−Ｃ（＝Ｏ）Ｒａからなる群から選択され、前記−Ｃ１〜４アルキル、−Ｃ３〜１０シクロアルキル、−Ｃ１〜４アルキル−Ｃ３〜１０シクロアルキル、−Ｃ６〜１０アリール、−Ｃ１〜４アルキル−Ｃ６〜１０アリール、−（５〜１０員）−Ｃ１〜９ヘテロアリール、−Ｃ１〜４アルキル−（５〜１０員）−Ｃ１〜９へテロアリール、−（５〜１０員）−Ｃ２〜９ヘテロシクリルおよび−Ｃ１〜４アルキル−（５〜１０員）−Ｃ２〜９ヘテロシクリル基は、ハロゲン、ヒドロキシ、−ＣＮ、−ＯＲｂ、−ＳＲｂ、−Ｎ（Ｒｂ）２、必要に応じて置換されている−Ｃ１〜４アルキルであって、１、２もしくは３個のハロゲン原子で必要に応じて置換されている−Ｃ１〜４アルキル、必要に応じて置換されている−Ｃ６〜１０アリール、必要に応じて置換されている−（５〜１０員）−Ｃ１〜９ヘテロアリール、−（５〜１０員）−Ｃ２〜９ヘテロシクリル、必要に応じて置換されている−Ｏ−（Ｃ６〜１０アリール）からなる群からそれぞれ独立に選択される１、２もしくは３個の置換基で必要に応じて置換されており、
前記必要に応じて置換されている−Ｃ６〜１０アリール、および−Ｏ−（Ｃ６〜１０アリール）における必要に応じた置換基は、ハロゲン、−ＯＨ、Ｃ１〜４アルコキシカルボニル、ヒドロキシカルボニル、カルバモイル、−ＮＯ２、−ＣＮ、１つまたはそれより多くのハロゲン原子によって必要に応じて置換されている−Ｃ１〜４アルキル、１つまたはそれより多くのハロゲン原子によって必要に応じて置換されている−Ｃ１〜４アルコキシ、および−Ｃ１〜４ヒドロキシアルキル基からなる群から選択される、同じであってよくもしくは異なっていてもよい１、２もしくは３個の置換基から選択され、
前記必要に応じて置換されている−（５〜１０員）−Ｃ１〜９ヘテロアリールにおける必要に応じた置換基は、ハロゲン、Ｃ１〜４アルコキシカルボニル、カルバモイル、−ＮＯ２、−ＯＨ、１つまたはそれより多くのハロゲン原子によって必要に応じて置換されている−Ｃ１〜４アルキル、および１つまたはそれより多くのハロゲン原子によって必要に応じて置換されている−Ｃ１〜４アルコキシからなる群から選択される、同じであってよくもしくは異なっていてもよい１、２もしくは３個の置換基から選択され、
前記−Ｃ３〜１０シクロアルキル、−Ｃ１〜４アルキル−Ｃ３〜１０シクロアルキル、−Ｃ６〜１０アリール、−Ｃ１〜４アルキル−Ｃ６〜１０アリール、−（５〜１０員）−Ｃ１〜９ヘテロアリール、−Ｃ１〜４アルキル−（５〜１０員）−Ｃ１〜９へテロアリール、−（５〜１０員）−Ｃ２〜９ヘテロシクリルおよび−Ｃ１〜４アルキル−（５〜１０員）−Ｃ１〜９ヘテロシクリルは、さらなる（第２の）環と必要に応じて縮合しており、
Ｒ２は、水素、−Ｃ１〜４アルキル、および−Ｃ３〜６シクロアルキルからなる群から選択され、前記−Ｃ１〜４アルキルは、−Ｏ（Ｃ１〜４）ＮＨ２、ヒドロキシ、−ＣＮ、ハロゲン、もしくは−Ｎ（Ｒｂ）２で必要に応じて置換されている−Ｏ（Ｃ１〜４）アルキルで必要に応じて置換されており、または
Ｒ１およびＲ２は、それらが結合している窒素原子と一緒になって、必要に応じて置換されている５〜１０員の複素環式環を形成し、前記５〜１０員の複素環式環は、Ｎ、ＳもしくはＯからなる群から選択される１、２もしくは３個の追加のヘテロ原子を必要に応じて含有し、前記５〜１０員の複素環式環は、フェニル環と必要に応じて縮合しており、
Ｒａは、−Ｃ１〜４アルキル、−Ｃ３〜１０シクロアルキル、−Ｃ１〜４アルキル−Ｃ３〜１０シクロアルキル、−Ｃ６〜１０アリール、−Ｃ１〜４アルキル−Ｃ６〜１０アリール、（５〜１０員）−Ｃ１〜９ヘテロアリール、−Ｃ１〜４アルキル−（５〜１０員）−Ｃ１〜９ヘテロアリール、−（５〜１０員）−Ｃ２〜９ヘテロシクリル、および−Ｃ１〜４アルキル−（５〜１０員）−Ｃ２〜９ヘテロシクリルからなる群から選択され、前記−Ｃ１〜４アルキル、−Ｃ３〜１０シクロアルキル、−Ｃ１〜４アルキル−Ｃ３〜１０シクロアルキル、−Ｃ６〜１０アリール、−Ｃ１〜４アルキル−Ｃ６〜１０アリール、（５〜１０員）−Ｃ１〜９ヘテロアリール、−Ｃ１〜４アルキル−（５〜１０員）−Ｃ１〜９へテロアリール、−（５〜１０員）−Ｃ２〜９ヘテロシクリルおよび−Ｃ１〜４アルキル−（５〜１０員）−Ｃ２〜９ヘテロシクリル基は、ハロゲン、ヒドロキシ、−ＣＮ、−ＯＲｂ、−ＳＲｂ、−Ｎ（Ｒｂ）２、必要に応じて置換されている−Ｃ１〜４アルキルであって、１、２または３個のハロゲン原子で必要に応じて置換されている−Ｃ１〜４アルキル、必要に応じて置換されている−Ｃ６〜１０アリール、必要に応じて置換されている−（５〜１０員）−Ｃ１〜９ヘテロアリール、および−（５〜１０員）−Ｃ２〜９ヘテロシクリルからなる群からそれぞれ独立に選択される１、２または３個の置換基で必要に応じて置換されており、
前記必要に応じて置換されている−Ｃ６〜１０アリールにおける必要に応じた置換基は、ハロゲン、−ＯＨ、Ｃ１〜４アルコキシカルボニル、ヒドロキシカルボニル、カルバモイル、−ＮＯ２、−ＣＮ、１つまたはそれより多くのハロゲン原子によって必要に応じて置換されている−Ｃ１〜４アルキル、１つまたはそれより多くのハロゲン原子によって必要に応じて置換されている−Ｃ１〜４アルコキシ、および−Ｃ１〜４ヒドロキシアルキル基からなる群から選択される、同じであってよくもしくは異なっていてもよい１、２もしくは３個の置換基から選択され、
前記必要に応じて置換されている−（５〜１０員）−Ｃ１〜９ヘテロアリールにおける必要に応じた置換基は、ハロゲン、Ｃ１〜４アルコキシカルボニル、カルバモイル、−ＮＯ２、−ＯＨ、１つまたはそれより多くのハロゲン原子によって必要に応じて置換されている−Ｃ１〜４アルキル、および１つまたはそれより多くのハロゲン原子によって必要に応じて置換されている−Ｃ１〜４アルコキシからなる群から選択される、同じであってよくもしくは異なっていてもよい１、２もしくは３個の置換基から選択され、
前記−Ｃ３〜１０シクロアルキル、−Ｃ１〜４アルキル−Ｃ３〜１０シクロアルキル、−Ｃ６〜１０アリール、−Ｃ１〜４アルキル−Ｃ６〜１０アリール、−（５〜１０員）−Ｃ１〜９ヘテロアリール、−Ｃ１〜４アルキル−（５〜１０員）−Ｃ１〜９へテロアリール、−（５〜１０員）−Ｃ２〜９ヘテロシクリルおよび−Ｃ１〜４アルキル−（５〜１０員）−Ｃ２〜９ヘテロシクリルは、さらなる（第２の）環と必要に応じて縮合しており、
各Ｒｂは、独立に、水素、−Ｃ１〜４アルキル、−Ｃ３〜１０シクロアルキル、または−（５〜１０員）−Ｃ２〜９ヘテロシクリルであり、前記−Ｃ１〜４アルキル、−Ｃ３〜１０シクロアルキルまたは−（５〜１０員）−Ｃ２〜９ヘテロシクリル基は、１、２または３個のフッ素原子によって必要に応じて置換されており、
Ｒ３は、−Ｃ６〜１０アリール、−（５〜１０員）−Ｃ１〜９ヘテロアリール、−Ｃ３〜１０シクロアルキル、および−（５〜１０員）−Ｃ２〜９ヘテロシクリルからなる群から選択され、前記−Ｃ６〜１０アリール、−（５〜１０員）−Ｃ１〜９ヘテロアリール、−Ｃ３〜１０シクロアルキル、および−（５〜１０員）−Ｃ２〜９ヘテロシクリル基は、ハロゲン、ヒドロキシ、ＣＮ、−ＯＲｂ、−ＳＲｂ、−Ｎ（Ｒｂ）２、必要に応じて置換されている−Ｃ１〜４アルキルであって、ハロゲン、−ＣＮ、−ＯＲｂおよび−Ｎ（Ｒｂ）２からなる群からそれぞれ独立に選択される１、２または３個の置換基で必要に応じて置換されている−Ｃ１〜４アルキル、必要に応じて置換されている−Ｃ６〜１０アリール、必要に応じて置換されている−（５〜１０員）−Ｃ１〜９ヘテロアリール、ならびに−（５〜１０員）−Ｃ２〜９ヘテロシクリルからなる群からそれぞれ独立に選択される１、２または３個の置換基で必要に応じて置換されており、
前記必要に応じて置換されている−Ｃ６〜１０アリールにおける必要に応じた置換基は、ハロゲン、−ＯＨ、Ｃ１〜４アルコキシカルボニル、ヒドロキシカルボニル、カルバモイル、−ＮＯ２、−ＣＮ、１つまたはそれより多くのハロゲン原子によって必要に応じて置換されている−Ｃ１〜４アルキル、１つまたはそれより多くのハロゲン原子によって必要に応じて置換されている−Ｃ１〜４アルコキシ、および−Ｃ１〜４ヒドロキシアルキル基からなる群から選択される、同じであってよくもしくは異なっていてもよい１、２もしくは３個の置換基から選択され、
前記必要に応じて置換されている−（５〜１０員）−Ｃ１〜９ヘテロアリールにおける必要に応じた置換基は、ハロゲン、Ｃ１〜４アルコキシカルボニル、カルバモイル、−ＮＯ２、−ＯＨ、１つまたはそれより多くのハロゲン原子によって必要に応じて置換されている−Ｃ１〜４アルキル、および１つまたはそれより多くのハロゲン原子によって必要に応じて置換されている−Ｃ１〜４アルコキシからなる群から選択される、同じであってよくもしくは異なっていてもよい１、２もしくは３個の置換基から選択され、
前記−Ｃ６〜１０アリール、−（５〜１０員）−Ｃ１〜９ヘテロアリール、−Ｃ３〜１０シクロアルキル、および−（５〜１０員）−Ｃ２〜９ヘテロシクリルは、さらなる（第２の）環と必要に応じて縮合している、
医薬組成物。
【請求項３７】
パーキンソン病の処置または予防における使用のための、請求項３６に記載の医薬組成物。
【請求項３８】
少なくとも１種の他の治療剤と共に投与される、請求項１５から２１または２７から３２のいずれか一項に記載の組成物。
【請求項３９】
前記治療剤が、酵素補充療法のための有効量の酵素である、請求項３８に記載の組成物。
【請求項４０】
前記酵素が、β−グルコセレブロシダーゼまたはその類似体であり、好ましくは前記酵素が、イミグルセラーゼである、請求項３９に記載の組成物。
【請求項４１】
前記治療剤が、有効量の小分子シャペロンであり、好ましくは前記小分子シャペロンが、酵素に競合的に結合し、より好ましくは前記小分子シャペロンが、イミノアルジトール、イミノ糖、アミノ糖、チオフェニルグリコシド、グリコシダーゼ、スルファターゼ、グリコシルトランスフェラーゼ、ホスファターゼ、およびペプチダーゼ阻害剤からなる群から選択され、より好ましくは前記小分子シャペロンが、イソファゴミン、Ｎ−ノニル−１−デオキシノジリマイシン（ＮＮ−ＤＮＪ）、アンブロキソール、およびミグルスタットからなる群から選択される、請求項３８に記載の組成物。
【手続補正２】
【補正対象書類名】明細書
【補正対象項目名】０４７２
【補正方法】変更
【補正の内容】
【０４７２】
本明細書に引用されるすべての刊行物は、本明細書において参考として援用される。本開示を、特定の実施形態を参照しながら記載してきたが、本開示の精神から逸脱することなく修正できることを理解されよう。このような修正は、添付の特許請求の範囲の範囲内に含まれることが企図される。
特定の実施形態では、例えば以下の項目が提供される。
（項目１）
式（Ｉ）
【化１８６】
2020504122.tif 000024
の化合物または薬学的に許容されるその塩もしくは溶媒和物であって、式中、
Ａ１、Ａ２、およびＡ３は、それぞれ独立に、Ｎ、ＣＨおよびＣ（Ｒ４）からなる群から選択され、ただし、Ａ１、Ａ２、またはＡ３の少なくとも１つは、Ｎであり、
ただし、Ａ１、Ａ２、またはＡ３の２つ以下は、Ｎであり、
各Ｒ４は、独立に、ハロゲン、−Ｃ１〜４アルキル、−Ｃ１〜４アルコキシ、および−ＣＮからなる群から選択され、
ｎは、１または２であり、ここで、アルキレン鎖は、１つまたはそれより多くの−Ｃ１〜４アルキル基で必要に応じて置換されていてよく、
Ｒ１は、−Ｃ１〜４アルキル、−Ｃ３〜１０シクロアルキル、−Ｃ１〜４アルキル−Ｃ３〜１０シクロアルキル、−Ｃ６〜１０アリール、−Ｃ１〜４アルキル−Ｃ６〜１０アリール、−（５〜１０員）−Ｃ１〜９ヘテロアリール、−Ｃ１〜４アルキル−（５〜１０員）−Ｃ１〜９ヘテロアリール、−（５〜１０員）−Ｃ２〜９ヘテロシクリル、−Ｃ１〜４アルキル−（５〜１０員）−Ｃ２〜９ヘテロシクリル、および−Ｃ（＝Ｏ）Ｒａからなる群から選択され、前記アルキル、シクロアルキル、アルキルシクロアルキル、アリール、アルキルアリール、ヘテロアリール、アルキルへテロアリール、ヘテロシクリルおよびアルキルヘテロシクリル基は、ハロゲン、ヒドロキシ、−ＣＮ、−ＯＲｂ、−ＳＲｂ、−Ｎ（Ｒｂ）２、必要に応じて置換されている−Ｃ１〜４アルキルであって、１、２もしくは３個のハロゲン原子で必要に応じて置換されている−Ｃ１〜４アルキル、必要に応じて置換されている−Ｃ６〜１０アリール、必要に応じて置換されている−（５〜１０員）−Ｃ１〜９ヘテロアリール、−（５〜１０員）−Ｃ２〜９ヘテロシクリル、必要に応じて置換されている−Ｏ−（Ｃ６〜１０アリール）からなる群からそれぞれ独立に選択される１、２もしくは３個の置換基で必要に応じて置換されており、前記シクロアルキル、アルキルシクロアルキル、アリール、アルキルアリール、ヘテロアリール、アルキルへテロアリール、ヘテロシクリルおよびアルキルヘテロシクリルは、さらなる（第２の）環と必要に応じて縮合しており、
Ｒ２は、水素、−Ｃ１〜４アルキル、および−Ｃ３〜６シクロアルキルからなる群から選択され、前記−Ｃ１〜４アルキルは、−Ｏ（Ｃ１〜４）ＮＨ２、ヒドロキシ、−ＣＮ、ハロゲン、もしくは−Ｎ（Ｒｂ）２で必要に応じて置換されている−Ｏ（Ｃ１〜４）アルキルで必要に応じて置換されており、または
Ｒ１およびＲ２は、それらが結合している窒素原子と一緒になって、必要に応じて置換されている５〜１０員の複素環式環を形成し、前記複素環式環は、Ｎ、ＳもしくはＯからなる群から選択される１、２もしくは３個の追加のヘテロ原子を必要に応じて含有し、前記複素環式環は、フェニル環と必要に応じて縮合しており、
Ｒａは、−Ｃ１〜４アルキル、−Ｃ３〜１０シクロアルキル、−Ｃ１〜４アルキル−Ｃ３〜１０シクロアルキル、−Ｃ６〜１０アリール、−Ｃ１〜４アルキル−Ｃ６〜１０アリール、−（５〜１０員）−Ｃ１〜９ヘテロアリール、−Ｃ１〜４アルキル−（５〜１０員）−Ｃ１〜９ヘテロアリール、−（５〜１０員）−Ｃ２〜９ヘテロシクリル、および−Ｃ１〜４アルキル−（５〜１０員）−Ｃ２〜９ヘテロシクリルからなる群から選択され、前記アルキル、シクロアルキル、アルキルシクロアルキル、アリール、アルキルアリール、ヘテロアリール、アルキルへテロアリール、ヘテロシクリルおよびアルキルヘテロシクリル基は、ハロゲン、ヒドロキシ、−ＣＮ、−ＯＲｂ、−ＳＲｂ、−Ｎ（Ｒｂ）２、必要に応じて置換されている−Ｃ１〜４アルキルであって、１、２または３個のハロゲン原子で必要に応じて置換されている−Ｃ１〜４アルキル、必要に応じて置換されている−Ｃ６〜１０アリール、必要に応じて置換されている−（５〜１０員）−Ｃ１〜９ヘテロアリール、および−（５〜１０員）−Ｃ２〜９ヘテロシクリルからなる群からそれぞれ独立に選択される１、２または３個の置換基で必要に応じて置換されており、前記シクロアルキル、アルキルシクロアルキル、アリール、アルキルアリール、ヘテロアリール、アルキルへテロアリール、ヘテロシクリルおよびアルキルヘテロシクリルは、さらなる（第２の）環と必要に応じて縮合しており、
各Ｒｂは、独立に、水素、−Ｃ１〜４アルキル、−Ｃ３〜１０シクロアルキル、または−（５〜１０員）−Ｃ２〜９ヘテロシクリルであり、前記アルキル、シクロアルキルまたはヘテロシクリル基は、１、２または３個のフッ素原子によって必要に応じて置換されており、
Ｒ３は、−Ｃ６〜１０アリール、−（５〜１０員）−Ｃ１〜９ヘテロアリール、−Ｃ３〜１０シクロアルキル、および−（５〜１０員）−Ｃ２〜９ヘテロシクリルからなる群から選択され、前記アリール、ヘテロアリール、シクロアルキル、およびヘテロシクリル基は、ハロゲン、ヒドロキシ、−ＣＮ、−ＯＲｂ、−ＳＲｂ、−Ｎ（Ｒｂ）２、必要に応じて置換されている−Ｃ１〜４アルキルであって、ハロゲン、−ＣＮ、−ＯＲｂおよび−Ｎ（Ｒｂ）２からなる群からそれぞれ独立に選択される１、２または３個の置換基で必要に応じて置換されている−Ｃ１〜４アルキル、必要に応じて置換されている−Ｃ６〜１０アリール、必要に応じて置換されている−（５〜１０員）−Ｃ１〜９ヘテロアリール、ならびに−（５〜１０員）−Ｃ２〜９ヘテロシクリルからなる群からそれぞれ独立に選択される１、２または３個の置換基で必要に応じて置換されており、前記アリール、ヘテロアリール、シクロアルキル、およびヘテロシクリルは、さらなる（第２の）環と必要に応じて縮合している、
化合物または薬学的に許容されるその塩もしくは溶媒和物。
（項目２）
Ａ１、Ａ２、およびＡ３が、それぞれ独立に、Ｎ、ＣＨおよびＣ（Ｒ４）からなる群から選択され、ただし、Ａ１、Ａ２、またはＡ３の少なくとも１つは、Ｎであり、
ただし、Ａ１、Ａ２、またはＡ３の２つ以下は、Ｎであり、
各Ｒ４が、独立に、ハロゲン、−Ｃ１〜４アルキル、−Ｃ１〜４アルコキシ、および−ＣＮからなる群から選択され、
ｎが、１または２であり、
Ｒ１が、−Ｃ１〜４アルキル、−Ｃ３〜１０シクロアルキル、−Ｃ１〜４アルキル−Ｃ３〜１０シクロアルキル、−Ｃ６〜１０アリール、−Ｃ１〜４アルキル−Ｃ６〜１０アリール、−（５〜１０員）−Ｃ１〜９ヘテロアリール、−Ｃ１〜４アルキル−（５〜１０員）−Ｃ１〜９ヘテロアリール、−（５〜１０員）−Ｃ２〜９ヘテロシクリル、−Ｃ１〜４アルキル−（５〜１０員）−Ｃ２〜９ヘテロシクリル、および−Ｃ（＝Ｏ）Ｒａからなる群から選択され、前記アルキル、シクロアルキル、アルキルシクロアルキル、アリール、アルキルアリール、ヘテロアリール、アルキルへテロアリール、ヘテロシクリルおよびアルキルヘテロシクリル基が、ハロゲン、ヒドロキシ、−ＣＮ、−ＯＲｂ、−ＳＲｂ、−Ｎ（Ｒｂ）２、必要に応じて置換されている−Ｃ１〜４アルキルであって、１、２もしくは３個のハロゲン原子で必要に応じて置換されている−Ｃ１〜４アルキル、必要に応じて置換されている−Ｃ６〜１０アリール、必要に応じて置換されている−（５〜１０員）−Ｃ１〜９ヘテロアリール、および−（５〜１０員）−Ｃ２〜９ヘテロシクリルからなる群からそれぞれ独立に選択される１、２もしくは３個の置換基で必要に応じて置換されており、前記シクロアルキル、アルキルシクロアルキル、アリール、アルキルアリール、ヘテロアリール、アルキルへテロアリール、ヘテロシクリルおよびアルキルヘテロシクリルが、さらなる（第２の）環と必要に応じて縮合しており、
Ｒ２が、水素もしくは−Ｃ１〜４アルキルであり、または
Ｒ１およびＲ２が、それらが結合している窒素原子と一緒になって、必要に応じて置換されている５〜１０員の複素環式環を形成し、前記複素環式環が、Ｎ、ＳもしくはＯからなる群から選択される１、２もしくは３個の追加のヘテロ原子を必要に応じて含有し、前記複素環式環が、フェニル環と必要に応じて縮合しており、
Ｒａが、−Ｃ１〜４アルキル、−Ｃ３〜１０シクロアルキル、−Ｃ１〜４アルキル−Ｃ３〜１０シクロアルキル、−Ｃ６〜１０アリール、−Ｃ１〜４アルキル−Ｃ６〜１０アリール、−（５〜１０員）−Ｃ１〜９ヘテロアリール、−Ｃ１〜４アルキル−（５〜１０員）−Ｃ１〜９ヘテロアリール、−（５〜１０員）−Ｃ２〜９ヘテロシクリル、および−Ｃ１〜４アルキル−（５〜１０員）−Ｃ２〜９ヘテロシクリルからなる群から選択され、前記アルキル、シクロアルキル、アルキルシクロアルキル、アリール、アルキルアリール、ヘテロアリール、アルキルへテロアリール、ヘテロシクリルおよびアルキルヘテロシクリル基が、ハロゲン、ヒドロキシ、−ＣＮ、−ＯＲｂ、−ＳＲｂ、−Ｎ（Ｒｂ）２、必要に応じて置換されている−Ｃ１〜４アルキルであって、１、２または３個のハロゲン原子で必要に応じて置換されている−Ｃ１〜４アルキル、必要に応じて置換されている−Ｃ６〜１０アリール、必要に応じて置換されている−（５〜１０員）−Ｃ１〜９ヘテロアリール、および−（５〜１０員）−Ｃ２〜９ヘテロシクリルからなる群からそれぞれ独立に選択される１、２または３個の置換基で必要に応じて置換されており、前記シクロアルキル、アルキルシクロアルキル、アリール、アルキルアリール、ヘテロアリール、アルキルへテロアリール、ヘテロシクリルおよびアルキルヘテロシクリルが、さらなる（第２の）環と必要に応じて縮合しており、
各Ｒｂが、独立に、水素、−Ｃ１〜４アルキル、−Ｃ３〜１０シクロアルキル、または−（５〜１０員）−Ｃ２〜９ヘテロシクリルであり、前記アルキル、シクロアルキルまたはヘテロシクリル基が、１、２または３個のフッ素原子によって必要に応じて置換されており、
Ｒ３が、−Ｃ６〜１０アリールまたは−（５〜１０員）−Ｃ１〜９ヘテロアリールであり、前記アリールまたはヘテロアリール基が、ハロゲン、ヒドロキシ、−ＣＮ、−ＯＲｂ、−ＳＲｂ、−Ｎ（Ｒｂ）２、必要に応じて置換されている−Ｃ１〜４アルキルであって、ハロゲン、−ＣＮ、−ＯＲｂおよび−Ｎ（Ｒｂ）２からなる群からそれぞれ独立に選択される１、２または３個の置換基で必要に応じて置換されている−Ｃ１〜４アルキル、必要に応じて置換されている−Ｃ６〜１０アリール、必要に応じて置換されている−（５〜１０員）−Ｃ１〜９ヘテロアリール、ならびに−（５〜１０員）−Ｃ２〜９ヘテロシクリルからなる群からそれぞれ独立に選択される１、２または３個の置換基で必要に応じて置換されている、
項目１に記載の化合物、または薬学的に許容されるその塩もしくは溶媒和物。
（項目３）
Ａ１が、Ｎであり、Ａ２およびＡ３が、それぞれ独立に、ＣＨおよびＣ（Ｒ４）からなる群から選択される、項目１または２に記載の化合物、または薬学的に許容されるその塩もしくは溶媒和物。
（項目４）
Ａ２が、Ｎであり、Ａ１およびＡ３が、それぞれ独立に、ＣＨおよびＣ（Ｒ４）からなる群から選択される、項目１または２に記載の化合物、または薬学的に許容されるその塩もしくは溶媒和物。
（項目５）
Ａ３が、Ｎであり、Ａ１およびＡ２が、それぞれ独立に、ＣＨおよびＣ（Ｒ４）からなる群から選択される、項目１または２に記載の化合物、または薬学的に許容されるその塩もしくは溶媒和物。
（項目６）
Ａ１およびＡ２が、共にＮであり、Ａ３が、ＣＨまたはＣ（Ｒ４）である、項目１または２に記載の化合物、または薬学的に許容されるその塩もしくは溶媒和物。
（項目７）
Ａ１およびＡ３が、共にＮであり、Ａ２が、ＣＨまたはＣ（Ｒ４）である、項目１または２に記載の化合物、または薬学的に許容されるその塩もしくは溶媒和物。
（項目８）
Ａ２およびＡ３が、共にＮであり、Ａ１が、ＣＨまたはＣ（Ｒ４）である、項目１または２に記載の化合物、または薬学的に許容されるその塩もしくは溶媒和物。
（項目９）
ｎが、１である、項目１から８のいずれか一項に記載の化合物、または薬学的に許容されるその塩もしくは溶媒和物。
（項目１０）
ｎが、２である、項目１から８のいずれか一項に記載の化合物、または薬学的に許容されるその塩もしくは溶媒和物。
（項目１１）
Ｒ３が、非置換−Ｃ６〜１０アリールであるか、またはハロゲン、ヒドロキシ、−ＣＮ、−Ｏ（Ｃ１〜４）アルキル、−Ｓ（Ｃ１〜４）アルキル、−Ｎ（Ｃ１〜４アルキル）２、−ＮＨ（Ｃ１〜４アルキル）、ならびに必要に応じて置換されている−Ｃ１〜４アルキルであって、ハロゲン、−ＣＮ、−Ｏ（Ｃ１〜４）アルキル、−Ｎ（Ｃ１〜４アルキル）２および−ＮＨ（Ｃ１〜４アルキル）からなる群からそれぞれ独立に選択される１、２もしくは３個の置換基で必要に応じて置換されている−Ｃ１〜４アルキルからなる群からそれぞれ独立に選択される１もしくは２個の置換基で置換されている−Ｃ６〜１０アリールである、項目１から１０のいずれか一項に記載の化合物、または薬学的に許容されるその塩もしくは溶媒和物。
（項目１２）
Ｒ２が、Ｈである、項目１から１１のいずれか一項に記載の化合物、または薬学的に許容されるその塩もしくは溶媒和物。
（項目１３）
Ｒ２が、−Ｃ１〜４アルキルである、項目１から１１のいずれか一項に記載の化合物、または薬学的に許容されるその塩もしくは溶媒和物。
（項目１４）
Ｒ２が、メチルである、項目１から１１または１３のいずれか一項に記載の化合物、または薬学的に許容されるその塩もしくは溶媒和物。
（項目１５）
Ｒ１が、−Ｃ６〜１０アリールまたは−Ｃ１〜４アルキル−Ｃ６〜１０アリールであり、前記アリールまたはアルキルアリールが、ハロゲン、ヒドロキシ、−ＣＮ、−ＯＲｂ、−ＳＲｂ、−Ｎ（Ｒｂ）２、必要に応じて置換されている−Ｃ１〜４アルキルであって、１、２または３個のハロゲン原子で必要に応じて置換されている−Ｃ１〜４アルキル、必要に応じて置換されている−Ｃ６〜１０アリール、必要に応じて置換されている−（５〜１０員）−Ｃ１〜９ヘテロアリール、および−（５〜１０員）−Ｃ２〜９ヘテロシクリルからなる群からそれぞれ独立に選択される１、２または３個の基で必要に応じて置換されており、Ｒｂが、項目１に記載されるとおりである、項目１から１４のいずれか一項に記載の化合物、または薬学的に許容されるその塩もしくは溶媒和物。
（項目１６）
Ｒｂが、水素または−Ｃ１〜４アルキルである、項目１から１５のいずれか一項に記載の化合物、または薬学的に許容されるその塩もしくは溶媒和物。
（項目１７）
Ｒ１およびＲ２が、それらが結合している窒素原子と一緒になって、必要に応じて置換されている５〜１０員の複素環式環を形成し、前記複素環式環が、Ｎ、ＳまたはＯからなる群から選択される１、２または３個の追加のヘテロ原子を必要に応じて含有し、前記複素環式環が、フェニル環と必要に応じて縮合している、項目１から１１のいずれか一項に記載の化合物、または薬学的に許容されるその塩もしくは溶媒和物。
（項目１８）
Ｒ１およびＲ２が、それらが結合している窒素原子と一緒になって、フェニル環と必要に応じて縮合している５員または６員環を形成する、項目１７に記載の化合物、または薬学的に許容されるその塩もしくは溶媒和物。
（項目１９）
【化１８７】
2020504122.tif 000025
からなる群から選択される項目１に記載の化合物、または薬学的に許容されるその塩もしくは溶媒和物。
（項目２０）
【化１８８】
2020504122.tif 000026
【化１８９】
2020504122.tif 000027
【化１９０】
2020504122.tif 000028
からなる群から選択される項目１に記載の化合物、または薬学的に許容されるその塩もしくは溶媒和物。
（項目２１）
【化１９１】
2020504122.tif 000029
【化１９２】
2020504122.tif 000030
からなる群から選択される化合物、または薬学的に許容されるその塩もしくは溶媒和物。
（項目２２）
【化１９３】
2020504122.tif 000031
からなる群から選択される化合物、または薬学的に許容されるその塩もしくは溶媒和物。
（項目２３）
有効量の項目１から２２のいずれか一項に記載の化合物または薬学的に許容されるその塩もしくは溶媒和物、および少なくとも１種の薬学的に許容される賦形剤を含む、医薬組成物。
（項目２４）
リソソーム蓄積症を処置または予防する方法であって、前記方法は、それを必要とする患者に、有効量の式（Ｉ）
【化１９４】
2020504122.tif 000032
の化合物または薬学的に許容されるその塩もしくは溶媒和物を投与する工程を含み、式中、
Ａ１、Ａ２、およびＡ３は、それぞれ独立に、Ｎ、ＣＨおよびＣ（Ｒ４）からなる群から選択され、ただし、Ａ１、Ａ２、またはＡ３の少なくとも１つは、Ｎであり、
各Ｒ４は、独立に、ハロゲン、−Ｃ１〜４アルキル、−Ｃ１〜４アルコキシ、および−ＣＮからなる群から選択され、
ｎは、１または２であり、ここで、アルキレン鎖は、１つまたはそれより多くの−Ｃ１〜４アルキル基で必要に応じて置換されていてよく、
Ｒ１は、−Ｃ１〜４アルキル、−Ｃ３〜１０シクロアルキル、−Ｃ１〜４アルキル−Ｃ３〜１０シクロアルキル、−Ｃ６〜１０アリール、−Ｃ１〜４アルキル−Ｃ６〜１０アリール、−（５〜１０員）−Ｃ１〜９ヘテロアリール、−Ｃ１〜４アルキル−（５〜１０員）−Ｃ１〜９ヘテロアリール、−（５〜１０員）−Ｃ２〜９ヘテロシクリル、−Ｃ１〜４アルキル−（５〜１０員）−Ｃ２〜９ヘテロシクリル、および−Ｃ（＝Ｏ）Ｒａからなる群から選択され、前記アルキル、シクロアルキル、アルキルシクロアルキル、アリール、アルキルアリール、ヘテロアリール、アルキルへテロアリール、ヘテロシクリルおよびアルキルヘテロシクリル基は、ハロゲン、ヒドロキシ、−ＣＮ、−ＯＲｂ、−ＳＲｂ、−Ｎ（Ｒｂ）２、必要に応じて置換されている−Ｃ１〜４アルキルであって、１、２もしくは３個のハロゲン原子で必要に応じて置換されている−Ｃ１〜４アルキル、必要に応じて置換されている−Ｃ６〜１０アリール、必要に応じて置換されている−（５〜１０員）−Ｃ１〜９ヘテロアリール、−（５〜１０員）−Ｃ２〜９ヘテロシクリル、必要に応じて置換されている−Ｏ−（Ｃ６〜１０アリール）からなる群からそれぞれ独立に選択される１、２もしくは３個の置換基で必要に応じて置換されており、前記シクロアルキル、アルキルシクロアルキル、アリール、アルキルアリール、ヘテロアリール、アルキルへテロアリール、ヘテロシクリルおよびアルキルヘテロシクリルは、さらなる（第２の）環と必要に応じて縮合しており、
Ｒ２は、水素、−Ｃ１〜４アルキル、および−Ｃ３〜６シクロアルキルからなる群から選択され、前記−Ｃ１〜４アルキルは、−Ｏ（Ｃ１〜４）ＮＨ２、ヒドロキシ、−ＣＮ、ハロゲン、もしくは−Ｎ（Ｒｂ）２で必要に応じて置換されている−Ｏ（Ｃ１〜４）アルキルで必要に応じて置換されており、または
Ｒ１およびＲ２は、それらが結合している窒素原子と一緒になって、必要に応じて置換されている５〜１０員の複素環式環を形成し、前記複素環式環は、Ｎ、ＳもしくはＯからなる群から選択される１、２もしくは３個の追加のヘテロ原子を必要に応じて含有し、前記複素環式環は、フェニル環と必要に応じて縮合しており、
Ｒａは、−Ｃ１〜４アルキル、−Ｃ３〜１０シクロアルキル、−Ｃ１〜４アルキル−Ｃ３〜１０シクロアルキル、−Ｃ６〜１０アリール、−Ｃ１〜４アルキル−Ｃ６〜１０アリール、−（５〜１０員）−Ｃ１〜９ヘテロアリール、−Ｃ１〜４アルキル−（５〜１０員）−Ｃ１〜９ヘテロアリール、−（５〜１０員）−Ｃ２〜９ヘテロシクリル、および−Ｃ１〜４アルキル−（５〜１０員）−Ｃ２〜９ヘテロシクリルからなる群から選択され、前記アルキル、シクロアルキル、アルキルシクロアルキル、アリール、アルキルアリール、ヘテロアリール、アルキルへテロアリール、ヘテロシクリルおよびアルキルヘテロシクリル基は、ハロゲン、ヒドロキシ、−ＣＮ、−ＯＲｂ、−ＳＲｂ、−Ｎ（Ｒｂ）２、必要に応じて置換されている−Ｃ１〜４アルキルであって、１、２または３個のハロゲン原子で必要に応じて置換されている−Ｃ１〜４アルキル、必要に応じて置換されている−Ｃ６〜１０アリール、必要に応じて置換されている−（５〜１０員）−Ｃ１〜９ヘテロアリール、および−（５〜１０員）−Ｃ２〜９ヘテロシクリルからなる群からそれぞれ独立に選択される１、２または３個の置換基で必要に応じて置換されており、前記シクロアルキル、アルキルシクロアルキル、アリール、アルキルアリール、ヘテロアリール、アルキルへテロアリール、ヘテロシクリルおよびアルキルヘテロシクリルは、さらなる（第２の）環と必要に応じて縮合しており、
各Ｒｂは、独立に、水素、−Ｃ１〜４アルキル、−Ｃ３〜１０シクロアルキル、または−（５〜１０員）−Ｃ２〜９ヘテロシクリルであり、前記アルキル、シクロアルキルまたはヘテロシクリル基は、１、２または３個のフッ素原子によって必要に応じて置換されており、
Ｒ３は、−Ｃ６〜１０アリール、−（５〜１０員）−Ｃ１〜９ヘテロアリール、−Ｃ３〜１０シクロアルキル、および−（５〜１０員）−Ｃ２〜９ヘテロシクリルからなる群から選択され、前記アリール、ヘテロアリール、シクロアルキル、およびヘテロシクリル基は、ハロゲン、ヒドロキシ、−ＣＮ、−ＯＲｂ、−ＳＲｂ、−Ｎ（Ｒｂ）２、必要に応じて置換されている−Ｃ１〜４アルキルであって、ハロゲン、−ＣＮ、−ＯＲｂおよび−Ｎ（Ｒｂ）２からなる群からそれぞれ独立に選択される１、２または３個の置換基で必要に応じて置換されている−Ｃ１〜４アルキル、必要に応じて置換されている−Ｃ６〜１０アリール、必要に応じて置換されている−（５〜１０員）−Ｃ１〜９ヘテロアリール、ならびに−（５〜１０員）−Ｃ２〜９ヘテロシクリルからなる群からそれぞれ独立に選択される１、２または３個の置換基で必要に応じて置換されており、前記アリール、ヘテロアリール、シクロアルキル、およびヘテロシクリルは、さらなる（第２の）環と必要に応じて縮合している、
方法。
（項目２５）
前記リソソーム蓄積症が、ゴーシェ病である、項目２４に記載の方法。
（項目２６）
Ａ１、Ａ２およびＡ３が、Ｎである、項目２４または２５に記載の方法。
（項目２７）
投与される前記化合物が、項目１から２２のいずれか一項に記載されるとおりである、項目２４または２５に記載の方法。
（項目２８）
投与される前記化合物が、
【化１９５】
2020504122.tif 000033
または薬学的に許容されるその塩もしくは溶媒和物からなる群から選択される、項目２４または２５に記載の方法。
（項目２９）
投与される前記化合物が、
【化１９６】
2020504122.tif 000034
または薬学的に許容されるその塩もしくは溶媒和物からなる群から選択される、項目２４または２５に記載の方法。
（項目３０）
前記患者に、少なくとも１種の他の治療剤を投与する工程をさらに含む、項目２４から２９のいずれか一項に記載の方法。
（項目３１）
前記治療剤が、酵素補充療法のための有効量の酵素である、項目３０に記載の方法。
（項目３２）
前記酵素が、β−グルコセレブロシダーゼまたはその類似体である、項目３１に記載の方法。
（項目３３）
前記酵素が、イミグルセラーゼである、項目３２に記載の方法。
（項目３４）
前記治療剤が、有効量の小分子シャペロンである、項目３０から３３のいずれか一項に記載の方法。
（項目３５）
前記小分子シャペロンが、酵素に競合的に結合する、項目３４に記載の方法。
（項目３６）
前記小分子シャペロンが、イミノアルジトール、イミノ糖、アミノ糖、チオフェニルグリコシド、グリコシダーゼ、スルファターゼ、グリコシルトランスフェラーゼ、ホスファターゼ、およびペプチダーゼ阻害剤からなる群から選択される、項目３４または３５に記載の方法。
（項目３７）
前記小分子シャペロンが、イソファゴミン、Ｎ−ノニル−１−デオキシノジリマイシン（ＮＮ−ＤＮＪ）、アンブロキソール、およびミグルスタットからなる群から選択される、項目３６に記載の方法。
（項目３８）
医薬として使用するための、項目１から２２のいずれか一項に記載の化合物、または薬学的に許容されるその塩もしくは溶媒和物。
（項目３９）
リソソーム蓄積症の処置または予防における使用のための、式（Ｉ）の化合物または薬学的に許容されるその塩もしくは溶媒和物であって、式（Ｉ）の前記化合物は、構造
【化１９７】
2020504122.tif 000035
を有し、式中、
Ａ１、Ａ２、およびＡ３は、それぞれ独立に、Ｎ、ＣＨおよびＣ（Ｒ４）からなる群から選択され、ただし、Ａ１、Ａ２、またはＡ３の少なくとも１つは、Ｎであり、
各Ｒ４は、独立に、ハロゲン、−Ｃ１〜４アルキル、−Ｃ１〜４アルコキシ、および−ＣＮからなる群から選択され、
ｎは、１または２であり、ここで、アルキレン鎖は、１つまたはそれより多くの−Ｃ１〜４アルキル基で必要に応じて置換されていてよく、
Ｒ１は、−Ｃ１〜４アルキル、−Ｃ３〜１０シクロアルキル、−Ｃ１〜４アルキル−Ｃ３〜１０シクロアルキル、−Ｃ６〜１０アリール、−Ｃ１〜４アルキル−Ｃ６〜１０アリール、−（５〜１０員）−Ｃ１〜９ヘテロアリール、−Ｃ１〜４アルキル−（５〜１０員）−Ｃ１〜９ヘテロアリール、−（５〜１０員）−Ｃ２〜９ヘテロシクリル、−Ｃ１〜４アルキル−（５〜１０員）−Ｃ２〜９ヘテロシクリル、および−Ｃ（＝Ｏ）Ｒａからなる群から選択され、前記アルキル、シクロアルキル、アルキルシクロアルキル、アリール、アルキルアリール、ヘテロアリール、アルキルへテロアリール、ヘテロシクリルおよびアルキルヘテロシクリル基は、ハロゲン、ヒドロキシ、−ＣＮ、−ＯＲｂ、−ＳＲｂ、−Ｎ（Ｒｂ）２、必要に応じて置換されている−Ｃ１〜４アルキルであって、１、２もしくは３個のハロゲン原子で必要に応じて置換されている−Ｃ１〜４アルキル、必要に応じて置換されている−Ｃ６〜１０アリール、必要に応じて置換されている−（５〜１０員）−Ｃ１〜９ヘテロアリール、−（５〜１０員）−Ｃ２〜９ヘテロシクリル、必要に応じて置換されている−Ｏ−（Ｃ６〜１０アリール）からなる群からそれぞれ独立に選択される１、２もしくは３個の置換基で必要に応じて置換されており、前記シクロアルキル、アルキルシクロアルキル、アリール、アルキルアリール、ヘテロアリール、アルキルへテロアリール、ヘテロシクリルおよびアルキルヘテロシクリルは、さらなる（第２の）環と必要に応じて縮合しており、
Ｒ２は、水素、−Ｃ１〜４アルキル、および−Ｃ３〜６シクロアルキルからなる群から選択され、前記−Ｃ１〜４アルキルは、−Ｏ（Ｃ１〜４）ＮＨ２、ヒドロキシ、−ＣＮ、ハロゲン、もしくは−Ｎ（Ｒｂ）２で必要に応じて置換されている−Ｏ（Ｃ１〜４）アルキルで必要に応じて置換されており、または
Ｒ１およびＲ２は、それらが結合している窒素原子と一緒になって、必要に応じて置換されている５〜１０員の複素環式環を形成し、前記複素環式環は、Ｎ、ＳもしくはＯからなる群から選択される１、２もしくは３個の追加のヘテロ原子を必要に応じて含有し、前記複素環式環は、フェニル環と必要に応じて縮合しており、
Ｒａは、−Ｃ１〜４アルキル、−Ｃ３〜１０シクロアルキル、−Ｃ１〜４アルキル−Ｃ３〜１０シクロアルキル、−Ｃ６〜１０アリール、−Ｃ１〜４アルキル−Ｃ６〜１０アリール、−（５〜１０員）−Ｃ１〜９ヘテロアリール、−Ｃ１〜４アルキル−（５〜１０員）−Ｃ１〜９ヘテロアリール、−（５〜１０員）−Ｃ２〜９ヘテロシクリル、および−Ｃ１〜４アルキル−（５〜１０員）−Ｃ２〜９ヘテロシクリルからなる群から選択され、前記アルキル、シクロアルキル、アルキルシクロアルキル、アリール、アルキルアリール、ヘテロアリール、アルキルへテロアリール、ヘテロシクリルおよびアルキルヘテロシクリル基は、ハロゲン、ヒドロキシ、−ＣＮ、−ＯＲｂ、−ＳＲｂ、−Ｎ（Ｒｂ）２、必要に応じて置換されている−Ｃ１〜４アルキルであって、１、２または３個のハロゲン原子で必要に応じて置換されている−Ｃ１〜４アルキル、必要に応じて置換されている−Ｃ６〜１０アリール、必要に応じて置換されている−（５〜１０員）−Ｃ１〜９ヘテロアリール、および−（５〜１０員）−Ｃ２〜９ヘテロシクリルからなる群からそれぞれ独立に選択される１、２または３個の置換基で必要に応じて置換されており、前記シクロアルキル、アルキルシクロアルキル、アリール、アルキルアリール、ヘテロアリール、アルキルへテロアリール、ヘテロシクリルおよびアルキルヘテロシクリルは、さらなる（第２の）環と必要に応じて縮合しており、
各Ｒｂは、独立に、水素、−Ｃ１〜４アルキル、−Ｃ３〜１０シクロアルキル、または−（５〜１０員）−Ｃ２〜９ヘテロシクリルであり、前記アルキル、シクロアルキルまたはヘテロシクリル基は、１、２または３個のフッ素原子によって必要に応じて置換されており、
Ｒ３は、−Ｃ６〜１０アリール、−（５〜１０員）−Ｃ１〜９ヘテロアリール、−Ｃ３〜１０シクロアルキル、および−（５〜１０員）−Ｃ２〜９ヘテロシクリルからなる群から選択され、前記アリール、ヘテロアリール、シクロアルキル、およびヘテロシクリル基は、ハロゲン、ヒドロキシ、−ＣＮ、−ＯＲｂ、−ＳＲｂ、−Ｎ（Ｒｂ）２、必要に応じて置換されている−Ｃ１〜４アルキルであって、ハロゲン、−ＣＮ、−ＯＲｂおよび−Ｎ（Ｒｂ）２からなる群からそれぞれ独立に選択される１、２または３個の置換基で必要に応じて置換されている−Ｃ１〜４アルキル、必要に応じて置換されている−Ｃ６〜１０アリール、必要に応じて置換されている−（５〜１０員）−Ｃ１〜９ヘテロアリール、ならびに−（５〜１０員）−Ｃ２〜９ヘテロシクリルからなる群からそれぞれ独立に選択される１、２または３個の置換基で必要に応じて置換されており、前記アリール、ヘテロアリール、シクロアルキル、およびヘテロシクリルは、さらなる（第２の）環と必要に応じて縮合している、
式（Ｉ）の化合物または薬学的に許容されるその塩もしくは溶媒和物。
（項目４０）
前記使用が、ゴーシェ病の処置または予防のための使用である、項目３９に記載の使用のための化合物。
（項目４１）
前記化合物が項目１から２２のいずれか一項に記載のとおりである、項目３９または４０に記載の使用のための化合物。
（項目４２）
前記化合物が、
【化１９８】
2020504122.tif 000036
【化１９９】
2020504122.tif 000037
からなる群から選択される、項目３９または４０に記載の使用のための化合物、または薬学的に許容されるその塩もしくは溶媒和物。
（項目４３）
前記化合物が、
【化２００】
2020504122.tif 000038
【化２０１】
2020504122.tif 000039
からなる群から選択される、項目３９または４０に記載の使用のための化合物、または薬学的に許容されるその塩もしくは溶媒和物。
（項目４４）
リソソーム蓄積症の処置または予防のための医薬の製造のための、式（Ｉ）の化合物または薬学的に許容されるその塩もしくは溶媒和物の使用であって、式（Ｉ）の前記化合物は、構造
【化２０２】
2020504122.tif 000040
を有し、式中、
Ａ１、Ａ２、およびＡ３は、それぞれ独立に、Ｎ、ＣＨおよびＣ（Ｒ４）からなる群から選択され、ただし、Ａ１、Ａ２、またはＡ３の少なくとも１つは、Ｎであり、
各Ｒ４は、独立に、ハロゲン、−Ｃ１〜４アルキル、−Ｃ１〜４アルコキシ、および−ＣＮからなる群から選択され、
ｎは、１または２であり、ここで、アルキレン鎖は、１つまたはそれより多くの−Ｃ１〜４アルキル基で必要に応じて置換されていてよく、
Ｒ１は、−Ｃ１〜４アルキル、−Ｃ３〜１０シクロアルキル、−Ｃ１〜４アルキル−Ｃ３〜１０シクロアルキル、−Ｃ６〜１０アリール、−Ｃ１〜４アルキル−Ｃ６〜１０アリール、−（５〜１０員）−Ｃ１〜９ヘテロアリール、−Ｃ１〜４アルキル−（５〜１０員）−Ｃ１〜９ヘテロアリール、−（５〜１０員）−Ｃ２〜９ヘテロシクリル、−Ｃ１〜４アルキル−（５〜１０員）−Ｃ２〜９ヘテロシクリル、および−Ｃ（＝Ｏ）Ｒａからなる群から選択され、前記アルキル、シクロアルキル、アルキルシクロアルキル、アリール、アルキルアリール、ヘテロアリール、アルキルへテロアリール、ヘテロシクリルおよびアルキルヘテロシクリル基は、ハロゲン、ヒドロキシ、−ＣＮ、−ＯＲｂ、−ＳＲｂ、−Ｎ（Ｒｂ）２、必要に応じて置換されている−Ｃ１〜４アルキルであって、１、２もしくは３個のハロゲン原子で必要に応じて置換されている−Ｃ１〜４アルキル、必要に応じて置換されている−Ｃ６〜１０アリール、必要に応じて置換されている−（５〜１０員）−Ｃ１〜９ヘテロアリール、−（５〜１０員）−Ｃ２〜９ヘテロシクリル、必要に応じて置換されている−Ｏ−（Ｃ６〜１０アリール）からなる群からそれぞれ独立に選択される１、２もしくは３個の置換基で必要に応じて置換されており、前記シクロアルキル、アルキルシクロアルキル、アリール、アルキルアリール、ヘテロアリール、アルキルへテロアリール、ヘテロシクリルおよびアルキルヘテロシクリルは、さらなる（第２の）環と必要に応じて縮合しており、
Ｒ２は、水素、−Ｃ１〜４アルキル、および−Ｃ３〜６シクロアルキルからなる群から選択され、前記−Ｃ１〜４アルキルは、−Ｏ（Ｃ１〜４）ＮＨ２、ヒドロキシ、−ＣＮ、ハロゲン、もしくは−Ｎ（Ｒｂ）２で必要に応じて置換されている−Ｏ（Ｃ１〜４）アルキルで必要に応じて置換されており、または
Ｒ１およびＲ２は、それらが結合している窒素原子と一緒になって、必要に応じて置換されている５〜１０員の複素環式環を形成し、前記複素環式環は、Ｎ、ＳもしくはＯからなる群から選択される１、２もしくは３個の追加のヘテロ原子を必要に応じて含有し、前記複素環式環は、フェニル環と必要に応じて縮合しており、
Ｒａは、−Ｃ１〜４アルキル、−Ｃ３〜１０シクロアルキル、−Ｃ１〜４アルキル−Ｃ３〜１０シクロアルキル、−Ｃ６〜１０アリール、−Ｃ１〜４アルキル−Ｃ６〜１０アリール、−（５〜１０員）−Ｃ１〜９ヘテロアリール、−Ｃ１〜４アルキル−（５〜１０員）−Ｃ１〜９ヘテロアリール、−（５〜１０員）−Ｃ２〜９ヘテロシクリル、および−Ｃ１〜４アルキル−（５〜１０員）−Ｃ２〜９ヘテロシクリルからなる群から選択され、前記アルキル、シクロアルキル、アルキルシクロアルキル、アリール、アルキルアリール、ヘテロアリール、アルキルへテロアリール、ヘテロシクリルおよびアルキルヘテロシクリル基は、ハロゲン、ヒドロキシ、−ＣＮ、−ＯＲｂ、−ＳＲｂ、−Ｎ（Ｒｂ）２、必要に応じて置換されている−Ｃ１〜４アルキルであって、１、２または３個のハロゲン原子で必要に応じて置換されている−Ｃ１〜４アルキル、必要に応じて置換されている−Ｃ６〜１０アリール、必要に応じて置換されている−（５〜１０員）−Ｃ１〜９ヘテロアリール、および−（５〜１０員）−Ｃ２〜９ヘテロシクリルからなる群からそれぞれ独立に選択される１、２または３個の置換基で必要に応じて置換されており、前記シクロアルキル、アルキルシクロアルキル、アリール、アルキルアリール、ヘテロアリール、アルキルへテロアリール、ヘテロシクリルおよびアルキルヘテロシクリルは、さらなる（第２の）環と必要に応じて縮合しており、
各Ｒｂは、独立に、水素、−Ｃ１〜４アルキル、−Ｃ３〜１０シクロアルキル、または−（５〜１０員）−Ｃ２〜９ヘテロシクリルであり、前記アルキル、シクロアルキルまたはヘテロシクリル基は、１、２または３個のフッ素原子によって必要に応じて置換されており、
Ｒ３は、−Ｃ６〜１０アリール、−（５〜１０員）−Ｃ１〜９ヘテロアリール、−Ｃ３〜１０シクロアルキル、および−（５〜１０員）−Ｃ２〜９ヘテロシクリルからなる群から選択され、前記アリール、ヘテロアリール、シクロアルキル、およびヘテロシクリル基は、ハロゲン、ヒドロキシ、−ＣＮ、−ＯＲｂ、−ＳＲｂ、−Ｎ（Ｒｂ）２、必要に応じて置換されている−Ｃ１〜４アルキルであって、ハロゲン、−ＣＮ、−ＯＲｂおよび−Ｎ（Ｒｂ）２からなる群からそれぞれ独立に選択される１、２または３個の置換基で必要に応じて置換されている−Ｃ１〜４アルキル、必要に応じて置換されている−Ｃ６〜１０アリール、必要に応じて置換されている−（５〜１０員）−Ｃ１〜９ヘテロアリール、ならびに−（５〜１０員）−Ｃ２〜９ヘテロシクリルからなる群からそれぞれ独立に選択される１、２または３個の置換基で必要に応じて置換されており、前記アリール、ヘテロアリール、シクロアルキル、およびヘテロシクリルは、さらなる（第２の）環と必要に応じて縮合している、
使用。
（項目４５）
前記製造が、ゴーシェ病の処置または予防のための製造である、項目４４に記載の使用。
（項目４６）
前記化合物が、項目１から２２のいずれか一項に記載のとおりである、項目４４または４５に記載の使用。
（項目４７）
前記化合物が、
【化２０３】
2020504122.tif 000041
【化２０４】
2020504122.tif 000042
または薬学的に許容されるその塩もしくは溶媒和物からなる群から選択される、項目４４または４５に記載の使用。
（項目４８）
前記化合物が、
【化２０５】
2020504122.tif 000043
または薬学的に許容されるその塩もしくは溶媒和物からなる群から選択される、項目４４または４５に記載の使用。
（項目４９）
リソソーム蓄積症の処置または予防における使用のための、有効量の式（Ｉ）
【化２０６】
2020504122.tif 000044
の化合物または薬学的に許容されるその塩もしくは溶媒和物、および少なくとも１種の薬学的に許容される賦形剤を含む、医薬組成物であって、式中、
Ａ１、Ａ２、およびＡ３は、それぞれ独立に、Ｎ、ＣＨおよびＣ（Ｒ４）からなる群から選択され、ただし、Ａ１、Ａ２、またはＡ３の少なくとも１つは、Ｎであり、
各Ｒ４は、独立に、ハロゲン、−Ｃ１〜４アルキル、−Ｃ１〜４アルコキシ、および−ＣＮからなる群から選択され、
ｎは、１または２であり、ここで、アルキレン鎖は、１つまたはそれより多くの−Ｃ１〜４アルキル基で必要に応じて置換されていてよく、
Ｒ１は、−Ｃ１〜４アルキル、−Ｃ３〜１０シクロアルキル、−Ｃ１〜４アルキル−Ｃ３〜１０シクロアルキル、−Ｃ６〜１０アリール、−Ｃ１〜４アルキル−Ｃ６〜１０アリール、−（５〜１０員）−Ｃ１〜９ヘテロアリール、−Ｃ１〜４アルキル−（５〜１０員）−Ｃ１〜９ヘテロアリール、−（５〜１０員）−Ｃ２〜９ヘテロシクリル、−Ｃ１〜４アルキル−（５〜１０員）−Ｃ２〜９ヘテロシクリル、および−Ｃ（＝Ｏ）Ｒａからなる群から選択され、前記アルキル、シクロアルキル、アルキルシクロアルキル、アリール、アルキルアリール、ヘテロアリール、アルキルへテロアリール、ヘテロシクリルおよびアルキルヘテロシクリル基は、ハロゲン、ヒドロキシ、−ＣＮ、−ＯＲｂ、−ＳＲｂ、−Ｎ（Ｒｂ）２、必要に応じて置換されている−Ｃ１〜４アルキルであって、１、２もしくは３個のハロゲン原子で必要に応じて置換されている−Ｃ１〜４アルキル、必要に応じて置換されている−Ｃ６〜１０アリール、必要に応じて置換されている−（５〜１０員）−Ｃ１〜９ヘテロアリール、−（５〜１０員）−Ｃ２〜９ヘテロシクリル、必要に応じて置換されている−Ｏ−（Ｃ６〜１０アリール）からなる群からそれぞれ独立に選択される１、２もしくは３個の置換基で必要に応じて置換されており、前記シクロアルキル、アルキルシクロアルキル、アリール、アルキルアリール、ヘテロアリール、アルキルへテロアリール、ヘテロシクリルおよびアルキルヘテロシクリルは、さらなる（第２の）環と必要に応じて縮合しており、
Ｒ２は、水素、−Ｃ１〜４アルキル、および−Ｃ３〜６シクロアルキルからなる群から選択され、前記−Ｃ１〜４アルキルは、−Ｏ（Ｃ１〜４）ＮＨ２、ヒドロキシ、−ＣＮ、ハロゲン、もしくは−Ｎ（Ｒｂ）２で必要に応じて置換されている−Ｏ（Ｃ１〜４）アルキルで必要に応じて置換されており、または
Ｒ１およびＲ２は、それらが結合している窒素原子と一緒になって、必要に応じて置換されている５〜１０員の複素環式環を形成し、前記複素環式環は、Ｎ、ＳもしくはＯからなる群から選択される１、２もしくは３個の追加のヘテロ原子を必要に応じて含有し、前記複素環式環は、フェニル環と必要に応じて縮合しており、
Ｒａは、−Ｃ１〜４アルキル、−Ｃ３〜１０シクロアルキル、−Ｃ１〜４アルキル−Ｃ３〜１０シクロアルキル、−Ｃ６〜１０アリール、−Ｃ１〜４アルキル−Ｃ６〜１０アリール、−（５〜１０員）−Ｃ１〜９ヘテロアリール、−Ｃ１〜４アルキル−（５〜１０員）−Ｃ１〜９ヘテロアリール、−（５〜１０員）−Ｃ２〜９ヘテロシクリル、および−Ｃ１〜４アルキル−（５〜１０員）−Ｃ２〜９ヘテロシクリルからなる群から選択され、前記アルキル、シクロアルキル、アルキルシクロアルキル、アリール、アルキルアリール、ヘテロアリール、アルキルへテロアリール、ヘテロシクリルおよびアルキルヘテロシクリル基は、ハロゲン、ヒドロキシ、−ＣＮ、−ＯＲｂ、−ＳＲｂ、−Ｎ（Ｒｂ）２、必要に応じて置換されている−Ｃ１〜４アルキルであって、１、２または３個のハロゲン原子で必要に応じて置換されている−Ｃ１〜４アルキル、必要に応じて置換されている−Ｃ６〜１０アリール、必要に応じて置換されている−（５〜１０員）−Ｃ１〜９ヘテロアリール、および−（５〜１０員）−Ｃ２〜９ヘテロシクリルからなる群からそれぞれ独立に選択される１、２または３個の置換基で必要に応じて置換されており、前記シクロアルキル、アルキルシクロアルキル、アリール、アルキルアリール、ヘテロアリール、アルキルへテロアリール、ヘテロシクリルおよびアルキルヘテロシクリルは、さらなる（第２の）環と必要に応じて縮合しており、
各Ｒｂは、独立に、水素、−Ｃ１〜４アルキル、−Ｃ３〜１０シクロアルキル、または−（５〜１０員）−Ｃ２〜９ヘテロシクリルであり、前記アルキル、シクロアルキルまたはヘテロシクリル基は、１、２または３個のフッ素原子によって必要に応じて置換されており、
Ｒ３は、−Ｃ６〜１０アリール、−（５〜１０員）−Ｃ１〜９ヘテロアリール、−Ｃ３〜１０シクロアルキル、および−（５〜１０員）−Ｃ２〜９ヘテロシクリルからなる群から選択され、前記アリール、ヘテロアリール、シクロアルキル、およびヘテロシクリル基は、ハロゲン、ヒドロキシ、−ＣＮ、−ＯＲｂ、−ＳＲｂ、−Ｎ（Ｒｂ）２、必要に応じて置換されている−Ｃ１〜４アルキルであって、ハロゲン、−ＣＮ、−ＯＲｂおよび−Ｎ（Ｒｂ）２からなる群からそれぞれ独立に選択される１、２または３個の置換基で必要に応じて置換されている−Ｃ１〜４アルキル、必要に応じて置換されている−Ｃ６〜１０アリール、必要に応じて置換されている−（５〜１０員）−Ｃ１〜９ヘテロアリール、ならびに−（５〜１０員）−Ｃ２〜９ヘテロシクリルからなる群からそれぞれ独立に選択される１、２または３個の置換基で必要に応じて置換されており、前記アリール、ヘテロアリール、シクロアルキル、およびヘテロシクリルは、さらなる（第２の）環と必要に応じて縮合している、
医薬組成物。
（項目５０）
ゴーシェ病の処置または予防における使用のための、項目４９に記載の医薬組成物。
（項目５１）
パーキンソン病、レビー小体病、認知症、多系統萎縮症、てんかん、双極性障害、統合失調症、不安障害、大うつ病、多発性のう胞腎、２型糖尿病、開放隅角緑内障、多発性硬化症、および多発性骨髄腫からなる群から選択される疾患または障害を処置または予防する方法であって、前記方法は、それを必要とする患者に、有効量の式（Ｉ）
【化２０７】
2020504122.tif 000045
の化合物または薬学的に許容されるその塩もしくは溶媒和物を投与する工程を含み、式中、
Ａ１、Ａ２、およびＡ３は、それぞれ独立に、Ｎ、ＣＨおよびＣ（Ｒ４）からなる群から選択され、ただし、Ａ１、Ａ２、またはＡ３の少なくとも１つは、Ｎであり、
各Ｒ４は、独立に、ハロゲン、−Ｃ１〜４アルキル、−Ｃ１〜４アルコキシ、および−ＣＮからなる群から選択され、
ｎは、１または２であり、ここで、アルキレン鎖は、１つまたはそれより多くの−Ｃ１〜４アルキル基で必要に応じて置換されていてよく、
Ｒ１は、−Ｃ１〜４アルキル、−Ｃ３〜１０シクロアルキル、−Ｃ１〜４アルキル−Ｃ３〜１０シクロアルキル、−Ｃ６〜１０アリール、−Ｃ１〜４アルキル−Ｃ６〜１０アリール、−（５〜１０員）−Ｃ１〜９ヘテロアリール、−Ｃ１〜４アルキル−（５〜１０員）−Ｃ１〜９ヘテロアリール、−（５〜１０員）−Ｃ２〜９ヘテロシクリル、−Ｃ１〜４アルキル−（５〜１０員）−Ｃ２〜９ヘテロシクリル、および−Ｃ（＝Ｏ）Ｒａからなる群から選択され、前記アルキル、シクロアルキル、アルキルシクロアルキル、アリール、アルキルアリール、ヘテロアリール、アルキルへテロアリール、ヘテロシクリルおよびアルキルヘテロシクリル基は、ハロゲン、ヒドロキシ、−ＣＮ、−ＯＲｂ、−ＳＲｂ、−Ｎ（Ｒｂ）２、必要に応じて置換されている−Ｃ１〜４アルキルであって、１、２もしくは３個のハロゲン原子で必要に応じて置換されている−Ｃ１〜４アルキル、必要に応じて置換されている−Ｃ６〜１０アリール、必要に応じて置換されている−（５〜１０員）−Ｃ１〜９ヘテロアリール、−（５〜１０員）−Ｃ２〜９ヘテロシクリル、必要に応じて置換されている−Ｏ−（Ｃ６〜１０アリール）からなる群からそれぞれ独立に選択される１、２もしくは３個の置換基で必要に応じて置換されており、前記シクロアルキル、アルキルシクロアルキル、アリール、アルキルアリール、ヘテロアリール、アルキルへテロアリール、ヘテロシクリルおよびアルキルヘテロシクリルは、さらなる（第２の）環と必要に応じて縮合しており、
Ｒ２は、水素、−Ｃ１〜４アルキル、および−Ｃ３〜６シクロアルキルからなる群から選択され、前記Ｃ１〜４アルキルは、−Ｏ（Ｃ１〜４）ＮＨ２、ヒドロキシ、−ＣＮ、ハロゲン、もしくは−Ｎ（Ｒｂ）２で必要に応じて置換されている−Ｏ（Ｃ１〜４）アルキルで必要に応じて置換されており、または
Ｒ１およびＲ２は、それらが結合している窒素原子と一緒になって、必要に応じて置換されている５〜１０員の複素環式環を形成し、前記複素環式環は、Ｎ、ＳもしくはＯからなる群から選択される１、２もしくは３個の追加のヘテロ原子を必要に応じて含有し、前記複素環式環は、フェニル環と必要に応じて縮合しており、
Ｒａは、−Ｃ１〜４アルキル、−Ｃ３〜１０シクロアルキル、−Ｃ１〜４アルキル−Ｃ３〜１０シクロアルキル、−Ｃ６〜１０アリール、−Ｃ１〜４アルキル−Ｃ６〜１０アリール、−（５〜１０員）−Ｃ１〜９ヘテロアリール、−Ｃ１〜４アルキル−（５〜１０員）−Ｃ１〜９ヘテロアリール、−（５〜１０員）−Ｃ２〜９ヘテロシクリル、および−Ｃ１〜４アルキル−（５〜１０員）−Ｃ２〜９ヘテロシクリルからなる群から選択され、前記アルキル、シクロアルキル、アルキルシクロアルキル、アリール、アルキルアリール、ヘテロアリール、アルキルへテロアリール、ヘテロシクリルおよびアルキルヘテロシクリル基は、ハロゲン、ヒドロキシ、−ＣＮ、−ＯＲｂ、−ＳＲｂ、−Ｎ（Ｒｂ）２、必要に応じて置換されている−Ｃ１〜４アルキルであって、１、２または３個のハロゲン原子で必要に応じて置換されている−Ｃ１〜４アルキル、必要に応じて置換されている−Ｃ６〜１０アリール、必要に応じて置換されている−（５〜１０員）−Ｃ１〜９ヘテロアリール、および−（５〜１０員）−Ｃ２〜９ヘテロシクリルからなる群からそれぞれ独立に選択される１、２または３個の置換基で必要に応じて置換されており、前記シクロアルキル、アルキルシクロアルキル、アリール、アルキルアリール、ヘテロアリール、アルキルへテロアリール、ヘテロシクリルおよびアルキルヘテロシクリルは、さらなる（第２の）環と必要に応じて縮合しており、
各Ｒｂは、独立に、水素、−Ｃ１〜４アルキル、−Ｃ３〜１０シクロアルキル、または−（５〜１０員）−Ｃ２〜９ヘテロシクリルであり、前記アルキル、シクロアルキルまたはヘテロシクリル基は、１、２または３個のフッ素原子によって必要に応じて置換されており、
Ｒ３は、−Ｃ６〜１０アリール、−（５〜１０員）−Ｃ１〜９ヘテロアリール、−Ｃ３〜１０シクロアルキル、および−（５〜１０員）−Ｃ２〜９ヘテロシクリルからなる群から選択され、前記アリール、ヘテロアリール、シクロアルキル、およびヘテロシクリル基は、ハロゲン、ヒドロキシ、−ＣＮ、−ＯＲｂ、−ＳＲｂ、−Ｎ（Ｒｂ）２、必要に応じて置換されている−Ｃ１〜４アルキルであって、ハロゲン、−ＣＮ、−ＯＲｂおよび−Ｎ（Ｒｂ）２からなる群からそれぞれ独立に選択される１、２または３個の置換基で必要に応じて置換されている−Ｃ１〜４アルキル、必要に応じて置換されている−Ｃ６〜１０アリール、必要に応じて置換されている−（５〜１０員）−Ｃ１〜９ヘテロアリール、ならびに−（５〜１０員）−Ｃ２〜９ヘテロシクリルからなる群からそれぞれ独立に選択される１、２または３個の置換基で必要に応じて置換されており、前記アリール、ヘテロアリール、シクロアルキル、およびヘテロシクリルは、さらなる（第２の）環と必要に応じて縮合している、
方法。
（項目５２）
前記疾患が、パーキンソン病である、項目５１に記載の方法。
（項目５３）
Ａ１、Ａ２およびＡ３が、Ｎである、項目５１または５２に記載の方法。
（項目５４）
投与される前記化合物が、項目１から２２のいずれか一項に記載されるとおりである、項目５１または５２に記載の方法。
（項目５５）
投与される前記化合物が、
【化２０８】
2020504122.tif 000046
【化２０９】
2020504122.tif 000047
または薬学的に許容されるその塩もしくは溶媒和物からなる群から選択される、項目５１または５２に記載の方法。
（項目５６）
投与される前記化合物が、
【化２１０】
2020504122.tif 000048
または薬学的に許容されるその塩もしくは溶媒和物からなる群から選択される、項目５１または５２に記載の方法。
（項目５７）
前記患者に、少なくとも１種の他の治療剤を投与する工程をさらに含む、項目５１から５６のいずれか一項に記載の方法。
（項目５８）
前記治療剤が、酵素補充療法のための有効量の酵素である、項目５７に記載の方法。
（項目５９）
前記酵素が、β−グルコセレブロシダーゼまたはその類似体である、項目５８に記載の方法。
（項目６０）
前記酵素が、イミグルセラーゼである、項目５９に記載の方法。
（項目６１）
前記治療剤が、有効量の小分子シャペロンである、項目５７から６０のいずれか一項に記載の方法。
（項目６２）
前記小分子シャペロンが、酵素に競合的に結合する、項目６１に記載の方法。
（項目６３）
前記小分子シャペロンが、イミノアルジトール、イミノ糖、アミノ糖、チオフェニルグリコシド、グリコシダーゼ、スルファターゼ、グリコシルトランスフェラーゼ、ホスファターゼ、およびペプチダーゼ阻害剤からなる群から選択される、項目６１または６２に記載の方法。
（項目６４）
前記小分子シャペロンが、イソファゴミン、Ｎ−ノニル−１−デオキシノジリマイシン（ＮＮ−ＤＮＪ）、アンブロキソール、およびミグルスタットからなる群から選択される、項目６３に記載の方法。
（項目６５）
パーキンソン病、レビー小体病、認知症、多系統萎縮症、てんかん、双極性障害、統合失調症、不安障害、大うつ病、多発性のう胞腎、２型糖尿病、開放隅角緑内障、多発性硬化症、および多発性骨髄腫からなる群から選択される疾患または障害の処置または予防における使用のための、式（Ｉ）の化合物または薬学的に許容されるその塩もしくは溶媒和物であって、式（Ｉ）の前記化合物は、構造
【化２１１】
2020504122.tif 000049
を有し、式中、
Ａ１、Ａ２、およびＡ３は、それぞれ独立に、Ｎ、ＣＨおよびＣ（Ｒ４）からなる群から選択され、ただし、Ａ１、Ａ２、またはＡ３の少なくとも１つは、Ｎであり、
各Ｒ４は、独立に、ハロゲン、−Ｃ１〜４アルキル、−Ｃ１〜４アルコキシ、および−ＣＮからなる群から選択され、
ｎは、１または２であり、ここで、アルキレン鎖は、１つまたはそれより多くの−Ｃ１〜４アルキル基で必要に応じて置換されていてよく、
Ｒ１は、−Ｃ１〜４アルキル、−Ｃ３〜１０シクロアルキル、−Ｃ１〜４アルキル−Ｃ３〜１０シクロアルキル、−Ｃ６〜１０アリール、−Ｃ１〜４アルキル−Ｃ６〜１０アリール、−（５〜１０員）−Ｃ１〜９ヘテロアリール、−Ｃ１〜４アルキル−（５〜１０員）−Ｃ１〜９ヘテロアリール、−（５〜１０員）−Ｃ２〜９ヘテロシクリル、−Ｃ１〜４アルキル−（５〜１０員）−Ｃ２〜９ヘテロシクリル、および−Ｃ（＝Ｏ）Ｒａからなる群から選択され、前記アルキル、シクロアルキル、アルキルシクロアルキル、アリール、アルキルアリール、ヘテロアリール、アルキルへテロアリール、ヘテロシクリルおよびアルキルヘテロシクリル基は、ハロゲン、ヒドロキシ、−ＣＮ、−ＯＲｂ、−ＳＲｂ、−Ｎ（Ｒｂ）２、必要に応じて置換されている−Ｃ１〜４アルキルであって、１、２もしくは３個のハロゲン原子で必要に応じて置換されている−Ｃ１〜４アルキル、必要に応じて置換されている−Ｃ６〜１０アリール、必要に応じて置換されている−（５〜１０員）−Ｃ１〜９ヘテロアリール、−（５〜１０員）−Ｃ２〜９ヘテロシクリル、必要に応じて置換されている−Ｏ−（Ｃ６〜１０アリール）からなる群からそれぞれ独立に選択される１、２もしくは３個の置換基で必要に応じて置換されており、前記シクロアルキル、アルキルシクロアルキル、アリール、アルキルアリール、ヘテロアリール、アルキルへテロアリール、ヘテロシクリルおよびアルキルヘテロシクリルは、さらなる（第２の）環と必要に応じて縮合しており、
Ｒ２は、水素、−Ｃ１〜４アルキル、および−Ｃ３〜６シクロアルキルからなる群から選択され、前記−Ｃ１〜４アルキルは、−Ｏ（Ｃ１〜４）ＮＨ２、ヒドロキシ、−ＣＮ、ハロゲン、もしくは−Ｎ（Ｒｂ）２で必要に応じて置換されている−Ｏ（Ｃ１〜４）アルキルで必要に応じて置換されており、または
Ｒ１およびＲ２は、それらが結合している窒素原子と一緒になって、必要に応じて置換されている５〜１０員の複素環式環を形成し、前記複素環式環は、Ｎ、ＳもしくはＯからなる群から選択される１、２もしくは３個の追加のヘテロ原子を必要に応じて含有し、前記複素環式環は、フェニル環と必要に応じて縮合しており、
Ｒａは、−Ｃ１〜４アルキル、−Ｃ３〜１０シクロアルキル、−Ｃ１〜４アルキル−Ｃ３〜１０シクロアルキル、−Ｃ６〜１０アリール、−Ｃ１〜４アルキル−Ｃ６〜１０アリール、−（５〜１０員）−Ｃ１〜９ヘテロアリール、−Ｃ１〜４アルキル−（５〜１０員）−Ｃ１〜９ヘテロアリール、−（５〜１０員）−Ｃ２〜９ヘテロシクリル、および−Ｃ１〜４アルキル−（５〜１０員）−Ｃ２〜９ヘテロシクリルからなる群から選択され、前記アルキル、シクロアルキル、アルキルシクロアルキル、アリール、アルキルアリール、ヘテロアリール、アルキルへテロアリール、ヘテロシクリルおよびアルキルヘテロシクリル基は、ハロゲン、ヒドロキシ、−ＣＮ、−ＯＲｂ、−ＳＲｂ、−Ｎ（Ｒｂ）２、必要に応じて置換されている−Ｃ１〜４アルキルであって、１、２または３個のハロゲン原子で必要に応じて置換されている−Ｃ１〜４アルキル、必要に応じて置換されている−Ｃ６〜１０アリール、必要に応じて置換されている−（５〜１０員）−Ｃ１〜９ヘテロアリール、および−（５〜１０員）−Ｃ２〜９ヘテロシクリルからなる群からそれぞれ独立に選択される１、２または３個の置換基で必要に応じて置換されており、前記シクロアルキル、アルキルシクロアルキル、アリール、アルキルアリール、ヘテロアリール、アルキルへテロアリール、ヘテロシクリルおよびアルキルヘテロシクリルは、さらなる（第２の）環と必要に応じて縮合しており、
各Ｒｂは、独立に、水素、−Ｃ１〜４アルキル、−Ｃ３〜１０シクロアルキル、または−（５〜１０員）−Ｃ２〜９ヘテロシクリルであり、前記アルキル、シクロアルキルまたはヘテロシクリル基は、１、２または３個のフッ素原子によって必要に応じて置換されており、
Ｒ３は、−Ｃ６〜１０アリール、−（５〜１０員）−Ｃ１〜９ヘテロアリール、−Ｃ３〜１０シクロアルキル、および−（５〜１０員）−Ｃ２〜９ヘテロシクリルからなる群から選択され、前記アリール、ヘテロアリール、シクロアルキル、およびヘテロシクリル基は、ハロゲン、ヒドロキシ、−ＣＮ、−ＯＲｂ、−ＳＲｂ、−Ｎ（Ｒｂ）２、必要に応じて置換されている−Ｃ１〜４アルキルであって、ハロゲン、−ＣＮ、−ＯＲｂおよび−Ｎ（Ｒｂ）２からなる群からそれぞれ独立に選択される１、２または３個の置換基で必要に応じて置換されている−Ｃ１〜４アルキル、必要に応じて置換されている−Ｃ６〜１０アリール、必要に応じて置換されている−（５〜１０員）−Ｃ１〜９ヘテロアリール、ならびに−（５〜１０員）−Ｃ２〜９ヘテロシクリルからなる群からそれぞれ独立に選択される１、２または３個の置換基で必要に応じて置換されており、前記アリール、ヘテロアリール、シクロアルキル、およびヘテロシクリルは、さらなる（第２の）環と必要に応じて縮合している、
式（Ｉ）の化合物または薬学的に許容されるその塩もしくは溶媒和物。
（項目６６）
前記使用が、パーキンソン病の処置または予防のための使用である、項目６５に記載の使用のための化合物。
（項目６７）
前記化合物が、項目１から２２のいずれか一項に記載のとおりである、項目６５または６６に記載の使用のための化合物。
（項目６８）
Ａ１、Ａ２およびＡ３が、Ｎである、項目６５または６６に記載の使用のための化合物。
（項目６９）
前記化合物が、
【化２１２】
2020504122.tif 000050
からなる群から選択される、項目６５または６６に記載の使用のための化合物、または薬学的に許容されるその塩もしくは溶媒和物。
（項目７０）
前記化合物が、
【化２１３】
2020504122.tif 000051
からなる群から選択される、項目６５または６６に記載の使用のための化合物、または薬学的に許容されるその塩もしくは溶媒和物。
（項目７１）
パーキンソン病、レビー小体病、認知症、多系統萎縮症、てんかん、双極性障害、統合失調症、不安障害、大うつ病、多発性のう胞腎、２型糖尿病、開放隅角緑内障、多発性硬化症、および多発性骨髄腫からなる群から選択される疾患または障害の処置または予防のための医薬の製造のための、式（Ｉ）の化合物または薬学的に許容されるその塩もしくは溶媒和物の使用であって、式（Ｉ）の前記化合物は、構造
【化２１４】
2020504122.tif 000052
を有し、式中、
Ａ１、Ａ２、およびＡ３は、それぞれ独立に、Ｎ、ＣＨおよびＣ（Ｒ４）からなる群から選択され、ただし、Ａ１、Ａ２、またはＡ３の少なくとも１つは、Ｎであり、
各Ｒ４は、独立に、ハロゲン、−Ｃ１〜４アルキル、−Ｃ１〜４アルコキシ、および−ＣＮからなる群から選択され、
ｎは、１または２であり、ここで、アルキレン鎖は、１つまたはそれより多くの−Ｃ１〜４アルキル基で必要に応じて置換されていてよく、
Ｒ１は、−Ｃ１〜４アルキル、−Ｃ３〜１０シクロアルキル、−Ｃ１〜４アルキル−Ｃ３〜１０シクロアルキル、−Ｃ６〜１０アリール、−Ｃ１〜４アルキル−Ｃ６〜１０アリール、−（５〜１０員）−Ｃ１〜９ヘテロアリール、−Ｃ１〜４アルキル−（５〜１０員）−Ｃ１〜９ヘテロアリール、−（５〜１０員）−Ｃ２〜９ヘテロシクリル、−Ｃ１〜４アルキル−（５〜１０員）−Ｃ２〜９ヘテロシクリル、および−Ｃ（＝Ｏ）Ｒａからなる群から選択され、前記アルキル、シクロアルキル、アルキルシクロアルキル、アリール、アルキルアリール、ヘテロアリール、アルキルへテロアリール、ヘテロシクリルおよびアルキルヘテロシクリル基は、ハロゲン、ヒドロキシ、−ＣＮ、−ＯＲｂ、−ＳＲｂ、−Ｎ（Ｒｂ）２、必要に応じて置換されている−Ｃ１〜４アルキルであって、１、２もしくは３個のハロゲン原子で必要に応じて置換されている−Ｃ１〜４アルキル、必要に応じて置換されている−Ｃ６〜１０アリール、必要に応じて置換されている−（５〜１０員）−Ｃ１〜９ヘテロアリール、−（５〜１０員）−Ｃ２〜９ヘテロシクリル、必要に応じて置換されている−Ｏ−（Ｃ６〜１０アリール）からなる群からそれぞれ独立に選択される１、２もしくは３個の置換基で必要に応じて置換されており、前記シクロアルキル、アルキルシクロアルキル、アリール、アルキルアリール、ヘテロアリール、アルキルへテロアリール、ヘテロシクリルおよびアルキルヘテロシクリルは、さらなる（第２の）環と必要に応じて縮合しており、
Ｒ２は、水素、−Ｃ１〜４アルキル、および−Ｃ３〜６シクロアルキルからなる群から選択され、前記−Ｃ１〜４アルキルは、−Ｏ（Ｃ１〜４）ＮＨ２、ヒドロキシ、−ＣＮ、ハロゲン、もしくは−Ｎ（Ｒｂ）２で必要に応じて置換されている−Ｏ（Ｃ１〜４）アルキルで必要に応じて置換されており、または
Ｒ１およびＲ２は、それらが結合している窒素原子と一緒になって、必要に応じて置換されている５〜１０員の複素環式環を形成し、前記複素環式環は、Ｎ、ＳもしくはＯからなる群から選択される１、２もしくは３個の追加のヘテロ原子を必要に応じて含有し、前記複素環式環は、フェニル環と必要に応じて縮合しており、
Ｒａは、−Ｃ１〜４アルキル、−Ｃ３〜１０シクロアルキル、−Ｃ１〜４アルキル−Ｃ３〜１０シクロアルキル、−Ｃ６〜１０アリール、−Ｃ１〜４アルキル−Ｃ６〜１０アリール、−（５〜１０員）−Ｃ１〜９ヘテロアリール、−Ｃ１〜４アルキル−（５〜１０員）−Ｃ１〜９ヘテロアリール、−（５〜１０員）−Ｃ２〜９ヘテロシクリル、および−Ｃ１〜４アルキル−（５〜１０員）−Ｃ２〜９ヘテロシクリルからなる群から選択され、前記アルキル、シクロアルキル、アルキルシクロアルキル、アリール、アルキルアリール、ヘテロアリール、アルキルへテロアリール、ヘテロシクリルおよびアルキルヘテロシクリル基は、ハロゲン、ヒドロキシ、−ＣＮ、−ＯＲｂ、−ＳＲｂ、−Ｎ（Ｒｂ）２、必要に応じて置換されている−Ｃ１〜４アルキルであって、１、２または３個のハロゲン原子で必要に応じて置換されている−Ｃ１〜４アルキル、必要に応じて置換されている−Ｃ６〜１０アリール、必要に応じて置換されている−（５〜１０員）−Ｃ１〜９ヘテロアリール、および−（５〜１０員）−Ｃ２〜９ヘテロシクリルからなる群からそれぞれ独立に選択される１、２または３個の置換基で必要に応じて置換されており、前記シクロアルキル、アルキルシクロアルキル、アリール、アルキルアリール、ヘテロアリール、アルキルへテロアリール、ヘテロシクリルおよびアルキルヘテロシクリルは、さらなる（第２の）環と必要に応じて縮合しており、
各Ｒｂは、独立に、水素、−Ｃ１〜４アルキル、−Ｃ３〜１０シクロアルキル、または−（５〜１０員）−Ｃ２〜９ヘテロシクリルであり、前記アルキル、シクロアルキルまたはヘテロシクリル基は、１、２または３個のフッ素原子によって必要に応じて置換されており、
Ｒ３は、−Ｃ６〜１０アリール、−（５〜１０員）−Ｃ１〜９ヘテロアリール、−Ｃ３〜１０シクロアルキル、および−（５〜１０員）−Ｃ２〜９ヘテロシクリルからなる群から選択され、前記アリール、ヘテロアリール、シクロアルキル、およびヘテロシクリル基は、ハロゲン、ヒドロキシ、−ＣＮ、−ＯＲｂ、−ＳＲｂ、−Ｎ（Ｒｂ）２、必要に応じて置換されている−Ｃ１〜４アルキルであって、ハロゲン、−ＣＮ、−ＯＲｂおよび−Ｎ（Ｒｂ）２からなる群からそれぞれ独立に選択される１、２または３個の置換基で必要に応じて置換されている−Ｃ１〜４アルキル、必要に応じて置換されている−Ｃ６〜１０アリール、必要に応じて置換されている−（５〜１０員）−Ｃ１〜９ヘテロアリール、ならびに−（５〜１０員）−Ｃ２〜９ヘテロシクリルからなる群からそれぞれ独立に選択される１、２または３個の置換基で必要に応じて置換されており、前記アリール、ヘテロアリール、シクロアルキル、およびヘテロシクリルは、さらなる（第２の）環と必要に応じて縮合している、
使用。
（項目７２）
前記製造が、パーキンソン病の処置または予防のための製造である、項目７１に記載の使用。
（項目７３）
前記化合物が、項目１から２２のいずれか一項に記載のとおりである、項目７１または７２に記載の使用。
（項目７４）
Ａ１、Ａ２およびＡ３が、Ｎである、項目７１または７２に記載の使用。
（項目７５）
前記化合物が、
【化２１５】
2020504122.tif 000053
または薬学的に許容されるその塩もしくは溶媒和物からなる群から選択される、項目７１または７２に記載の使用。
（項目７６）
前記化合物が、
【化２１６】
2020504122.tif 000054
または薬学的に許容されるその塩もしくは溶媒和物からなる群から選択される、項目７１または７２に記載の使用。
（項目７７）
パーキンソン病、レビー小体病、認知症、多系統萎縮症、てんかん、双極性障害、統合失調症、不安障害、大うつ病、多発性のう胞腎、２型糖尿病、開放隅角緑内障、多発性硬化症、および多発性骨髄腫からなる群から選択される疾患または障害の処置または予防における使用のための、有効量の式（Ｉ）
【化２１７】
2020504122.tif 000055
の化合物または薬学的に許容されるその塩もしくは溶媒和物、および少なくとも１種の薬学的に許容される賦形剤を含む、医薬組成物であって、式中、
Ａ１、Ａ２、およびＡ３は、それぞれ独立に、Ｎ、ＣＨおよびＣ（Ｒ４）からなる群から選択され、ただし、Ａ１、Ａ２、またはＡ３の少なくとも１つは、Ｎであり、
各Ｒ４は、独立に、ハロゲン、−Ｃ１〜４アルキル、−Ｃ１〜４アルコキシ、および−ＣＮからなる群から選択され、
ｎは、１または２であり、ここで、アルキレン鎖は、１つまたはそれより多くの−Ｃ１〜４アルキル基で必要に応じて置換されていてよく、
Ｒ１は、−Ｃ１〜４アルキル、−Ｃ３〜１０シクロアルキル、−Ｃ１〜４アルキル−Ｃ３〜１０シクロアルキル、−Ｃ６〜１０アリール、−Ｃ１〜４アルキル−Ｃ６〜１０アリール、−（５〜１０員）−Ｃ１〜９ヘテロアリール、−Ｃ１〜４アルキル−（５〜１０員）−Ｃ１〜９ヘテロアリール、−（５〜１０員）−Ｃ２〜９ヘテロシクリル、−Ｃ１〜４アルキル−（５〜１０員）−Ｃ２〜９ヘテロシクリル、および−Ｃ（＝Ｏ）Ｒａからなる群から選択され、前記アルキル、シクロアルキル、アルキルシクロアルキル、アリール、アルキルアリール、ヘテロアリール、アルキルへテロアリール、ヘテロシクリルおよびアルキルヘテロシクリル基は、ハロゲン、ヒドロキシ、−ＣＮ、−ＯＲｂ、−ＳＲｂ、−Ｎ（Ｒｂ）２、必要に応じて置換されている−Ｃ１〜４アルキルであって、１、２もしくは３個のハロゲン原子で必要に応じて置換されている−Ｃ１〜４アルキル、必要に応じて置換されている−Ｃ６〜１０アリール、必要に応じて置換されている−（５〜１０員）−Ｃ１〜９ヘテロアリール、−（５〜１０員）−Ｃ２〜９ヘテロシクリル、必要に応じて置換されている−Ｏ−（Ｃ６〜１０アリール）からなる群からそれぞれ独立に選択される１、２もしくは３個の置換基で必要に応じて置換されており、前記シクロアルキル、アルキルシクロアルキル、アリール、アルキルアリール、ヘテロアリール、アルキルへテロアリール、ヘテロシクリルおよびアルキルヘテロシクリルは、さらなる（第２の）環と必要に応じて縮合しており、
Ｒ２は、水素、−Ｃ１〜４アルキル、および−Ｃ３〜６シクロアルキルからなる群から選択され、前記−Ｃ１〜４アルキルは、−Ｏ（Ｃ１〜４）ＮＨ２、ヒドロキシ、−ＣＮ、ハロゲン、もしくは−Ｎ（Ｒｂ）２で必要に応じて置換されている−Ｏ（Ｃ１〜４）アルキルで必要に応じて置換されており、または
Ｒ１およびＲ２は、それらが結合している窒素原子と一緒になって、必要に応じて置換されている５〜１０員の複素環式環を形成し、前記複素環式環は、Ｎ、ＳもしくはＯからなる群から選択される１、２もしくは３個の追加のヘテロ原子を必要に応じて含有し、前記複素環式環は、フェニル環と必要に応じて縮合しており、
Ｒａは、−Ｃ１〜４アルキル、−Ｃ３〜１０シクロアルキル、−Ｃ１〜４アルキル−Ｃ３〜１０シクロアルキル、−Ｃ６〜１０アリール、−Ｃ１〜４アルキル−Ｃ６〜１０アリール、（５〜１０員）−Ｃ１〜９ヘテロアリール、−Ｃ１〜４アルキル−（５〜１０員）−Ｃ１〜９ヘテロアリール、−（５〜１０員）−Ｃ２〜９ヘテロシクリル、および−Ｃ１〜４アルキル−（５〜１０員）−Ｃ２〜９ヘテロシクリルからなる群から選択され、前記アルキル、シクロアルキル、アルキルシクロアルキル、アリール、アルキルアリール、ヘテロアリール、アルキルへテロアリール、ヘテロシクリルおよびアルキルヘテロシクリル基は、ハロゲン、ヒドロキシ、−ＣＮ、−ＯＲｂ、−ＳＲｂ、−Ｎ（Ｒｂ）２、必要に応じて置換されている−Ｃ１〜４アルキルであって、１、２または３個のハロゲン原子で必要に応じて置換されている−Ｃ１〜４アルキル、必要に応じて置換されている−Ｃ６〜１０アリール、必要に応じて置換されている−（５〜１０員）−Ｃ１〜９ヘテロアリール、および−（５〜１０員）−Ｃ２〜９ヘテロシクリルからなる群からそれぞれ独立に選択される１、２または３個の置換基で必要に応じて置換されており、前記シクロアルキル、アルキルシクロアルキル、アリール、アルキルアリール、ヘテロアリール、アルキルへテロアリール、ヘテロシクリルおよびアルキルヘテロシクリルは、さらなる（第２の）環と必要に応じて縮合しており、
各Ｒｂは、独立に、水素、−Ｃ１〜４アルキル、−Ｃ３〜１０シクロアルキル、または−（５〜１０員）−Ｃ２〜９ヘテロシクリルであり、前記アルキル、シクロアルキルまたはヘテロシクリル基は、１、２または３個のフッ素原子によって必要に応じて置換されており、
Ｒ３は、−Ｃ６〜１０アリール、−（５〜１０員）−Ｃ１〜９ヘテロアリール、−Ｃ３〜１０シクロアルキル、および−（５〜１０員）−Ｃ２〜９ヘテロシクリルからなる群から選択され、前記アリール、ヘテロアリール、シクロアルキル、およびヘテロシクリル基は、ハロゲン、ヒドロキシ、ＣＮ、−ＯＲｂ、−ＳＲｂ、−Ｎ（Ｒｂ）２、必要に応じて置換されている−Ｃ１〜４アルキルであって、ハロゲン、−ＣＮ、−ＯＲｂおよび−Ｎ（Ｒｂ）２からなる群からそれぞれ独立に選択される１、２または３個の置換基で必要に応じて置換されている−Ｃ１〜４アルキル、必要に応じて置換されている−Ｃ６〜１０アリール、必要に応じて置換されている−（５〜１０員）−Ｃ１〜９ヘテロアリール、ならびに−（５〜１０員）−Ｃ２〜９ヘテロシクリルからなる群からそれぞれ独立に選択される１、２または３個の置換基で必要に応じて置換されており、前記アリール、ヘテロアリール、シクロアルキル、およびヘテロシクリルは、さらなる（第２の）環と必要に応じて縮合している、
医薬組成物。
（項目７８）
パーキンソン病の処置または予防における使用のための、項目７７に記載の医薬組成物。