【手続補正書】
【提出日】令和2年11月30日(2020.11.30)
【手続補正１】
【補正対象書類名】特許請求の範囲
【補正対象項目名】全文
【補正方法】変更
【補正の内容】
【特許請求の範囲】
【請求項１】
式（Ｉ）の化合物
【化２８３】
2020503314.tif 000001
または薬学的に許容されるその塩［式中、
環Ａおよび環Ｂのそれぞれは、独立に、シクロアルキル、ヘテロシクリル、アリール、またはヘテロアリールであり、
Ｘは、Ｃ（Ｒ’）（Ｒ”）、Ｏ、またはＳ（Ｏ）ｘであり、
Ｌ１およびＬ２のそれぞれは、独立に、−Ｃ１〜Ｃ６ヘテロアルキル−、−ＮＲＡ−、−Ｃ（Ｏ）ＮＲＡ−、−ＮＲＡＣ（Ｏ）−、−Ｃ（Ｏ）ＮＲＡ−Ｃ１〜Ｃ６アルキル−、−Ｃ１〜Ｃ６アルキル−Ｃ（Ｏ）ＮＲＡ−、−ＮＲＡＣ（Ｏ）−Ｃ１〜Ｃ６アルキル−、−Ｃ１〜Ｃ６アルキル−ＮＲＡＣ（Ｏ）−、−Ｃ（Ｏ）ＮＲＡ−Ｃ１〜Ｃ６ヘテロアルキル−、−Ｃ１〜Ｃ６ヘテロアルキル−Ｃ（Ｏ）ＮＲＡ−、−ＮＲＡＣ（Ｏ）−Ｃ１〜Ｃ６ヘテロアルキル−、−Ｃ１〜Ｃ６ヘテロアルキル−ＮＲＡＣ（Ｏ）−、−Ｃ１〜Ｃ６ヘテロアルキル−Ｃ（Ｏ）  −、または−Ｃ（Ｏ）−Ｃ１〜Ｃ６ヘテロアルキル−であり、そのそれぞれは、１〜５個のＲ４で必要に応じて置換されており、
Ｒ１およびＲ３のそれぞれは、独立に、Ｃ１〜Ｃ６アルキル、Ｃ２〜Ｃ６アルケニル、Ｃ２〜Ｃ６アルキニル、Ｃ１〜Ｃ６ヘテロアルキル、Ｃ１〜Ｃ６ハロアルキル、ハロ、シアノ、ニトロ、アジド、シクロアルキル、ヘテロシクリル、アリール、ヘテロアリール、−ＯＲＢ、−Ｃ（Ｏ）ＲＤ、−Ｃ（Ｏ）ＯＲＢ、−ＮＲＡＲＣ、−ＮＲＡＣ（Ｏ）ＲＤ、−Ｓ（Ｏ）ｘＲＥ、−ＯＳ（Ｏ）ｘＲＥ、−Ｃ（Ｏ）ＮＲＡＳ（Ｏ）ｘＲＥ、−ＮＲＡＳ（Ｏ）ｘＲＥ、または−Ｓ（Ｏ）ｘＮＲＡであり、そのそれぞれは、１〜５個のＲ５で必要に応じて置換されており、または
各Ｒ２は、独立に、Ｃ１〜Ｃ６アルキル、Ｃ２〜Ｃ６アルケニル、Ｃ２〜Ｃ６アルキニル、Ｃ１〜Ｃ６ヘテロアルキル、Ｃ１〜Ｃ６ハロアルキル、ハロ、シアノもしくはニトロであり、
Ｒ’およびＲ”のそれぞれは、独立に、Ｈ、Ｃ１〜Ｃ６アルキル、またはＣ１〜Ｃ６ヘテロアルキルであり、
各Ｒ４は、独立に、重水素、Ｃ１〜Ｃ６アルキル、Ｃ２〜Ｃ６アルケニル、Ｃ２〜Ｃ６アルキニル、Ｃ１〜Ｃ６ヘテロアルキル、Ｃ１〜Ｃ６ハロアルキル、ハロ、シアノ、シクロアルキル、ヘテロシクリル、−ＯＲＢ、−Ｃ（Ｏ）ＲＤ、−Ｃ（Ｏ）ＯＲＢ、−Ｃ（Ｏ）ＮＲＡＲＣもしくは−ＳＲＥであり、そのそれぞれは、１〜５個のＲ６で必要に応じて置換されているか、
または１つのＲ４は、それが結合する原子と一緒になって、環Ａと共に、１〜５個のＲ５で必要に応じて置換された環（例えば、５〜７員環）を形成するか、
または２つのＲ４は、それらが付着している原子と一緒になって、１〜５個のＲ６で必要に応じて置換された環（例えば、３〜７員環）を形成し、
各Ｒ５は、独立に、Ｃ１〜Ｃ６アルキル、Ｃ２〜Ｃ６アルケニル、Ｃ２〜Ｃ６アルキニル、Ｃ１〜Ｃ６ヘテロアルキル、Ｃ１〜Ｃ６ハロアルキル、ハロ、シアノもしくはオキソであるか、
または２つのＲ５は、それらが結合する原子と一緒になって、１〜５個のＲ６で必要に応じて置換された環（例えば、３〜７員環）を形成し、
各ＲＡ、ＲＢ、ＲＣ、ＲＤもしくはＲＥは、独立に、Ｈ、Ｃ１〜Ｃ６アルキル、Ｃ２〜Ｃ６アルケニル、Ｃ２〜Ｃ６アルキニル、Ｃ１〜Ｃ６ヘテロアルキル、Ｃ１〜Ｃ６ハロアルキル、シクロアルキル、ヘテロシクリル、アリールもしくはヘテロアリールであり、そのそれぞれは、１〜４個のＲ６で必要に応じて置換されているか、
またはＲＡおよびＲＣは、それぞれが結合する原子と一緒になって、１〜４個のＲ８で必要に応じて置換されたヘテロシクリル環を形成し、
各Ｒ６は、独立に、Ｃ１〜Ｃ６アルキル、Ｃ２〜Ｃ６アルケニル、Ｃ２〜Ｃ６アルキニル、Ｃ１〜Ｃ６ヘテロアルキル、Ｃ２〜Ｃ６ヘテロアルケニル、Ｃ２〜Ｃ６ヘテロアルキニル、Ｃ１〜Ｃ６ハロアルキル、シクロアルキル、ヘテロシクリル、アリール、ヘテロアリール、ハロ、シアノ、またはニトロであり、
ｎ、ｏ、およびｐのそれぞれは、独立に、０、１、２、３、４、５、または６であり、
ｘは、０、１、または２である］。
【請求項２】
環Ａが、アリールまたはヘテロアリールである、請求項１に記載の化合物。
【請求項３】
環Ａが、アリール（例えば、フェニル）である、請求項１および２のいずれか一項に記載の化合物。
【請求項４】
環Ａが、フェニル（例えば、
【化２８４】
2020503314.tif 000002
）である、請求項１〜３のいずれか一項に記載の化合物。
【請求項５】
環Ａが、ヘテロアリール（例えば、６員のヘテロアリールまたは窒素含有ヘテロアリール）である、請求項１に記載の化合物。
【請求項６】
環Ａが、ピリジルまたはピリミジニル（例えば、
【化２８５】
2020503314.tif 000003
）である、請求項５に記載の化合物。
【請求項７】
環Ａが、ベンゾフランまたはアザベンゾフランである（例えば、
【化２８６】
2020503314.tif 000004
であり、各Ｒ１基は、５員環または６員環のいずれの上にあってもよい）、請求項５に記載の化合物。
【請求項８】
環Ａが、ベンゾオキサゾールである（例えば、
【化２８７】
2020503314.tif 000005
であり、各Ｒ１基は、５員環または６員環のいずれの上にあってもよい）、請求項５に記載の化合物。
【請求項９】
環Ａが、イソオキサゾール（例えば、
【化２８８】
2020503314.tif 000006
）である、請求項５に記載の化合物。
【請求項１０】
環Ａが、シクロアルキル（例えば、３員のシクロアルキル）である、請求項１に記載の化合物。
【請求項１１】
環Ａが、シクロプロピル（例えば、
【化２８９】
2020503314.tif 000007
）である、請求項１０に記載の化合物。
【請求項１２】
環Ａが、インダニルである（例えば、
【化２９０】
2020503314.tif 000008
であり、各Ｒ１基は、５員環または６員環のいずれの上にあってもよい）、請求項１０に記載の化合物。
【請求項１３】
環Ａが、ヘテロシクリル（例えば、６員のヘテロシクリルまたは酸素含有ヘテロシクリル）である、請求項１に記載の化合物。
【請求項１４】
環Ａが、テトラヒドロピラニル（例えば、
【化２９１】
2020503314.tif 000009
）である、請求項１２に記載の化合物。
【請求項１５】
環Ａが、
【化２９２】
2020503314.tif 000010
からなる群から選択され、ｎが、０、１、または２である、請求項１に記載の化合物。
【請求項１６】
ｎが、０である、請求項１〜１５のいずれか一項に記載の化合物。
【請求項１７】
ｎが、１である、請求項１〜１５のいずれか一項に記載の化合物。
【請求項１８】
ｏが、０である、請求項１〜１７のいずれか一項に記載の化合物。
【請求項１９】
Ｒ１が、Ｃ１〜Ｃ６アルキル（例えば、Ｍｅ）、ハロ（例えば、フルオロもしくはクロロ）、アジド、シクロプロピル、２−プロピニルオキシ、シアノ、−Ｃ（Ｏ）ＲＤ（例えば、−Ｃ（Ｏ）−（４−エチニル）フェニル）、または−ＯＲＢ（例えば、−ＯＣＨ３もしくは−ＯＣＦ３）である、請求項１〜１８のいずれか一項に記載の化合物。
【請求項２０】
Ｒ１が、Ｃ１〜Ｃ６アルキルであり、環Ａと共に、環（例えば、５〜７員環）を形成する、請求項１〜１９のいずれか一項に記載の化合物。
【請求項２１】
環Ｂが、アリール（例えば、フェニル）である、請求項１〜２０のいずれか一項に記載の化合物。
【請求項２２】
環Ｂが、フェニル（例えば、
【化２９３】
2020503314.tif 000011
）である、請求項１〜２１のいずれか一項に記載の化合物。
【請求項２３】
環Ｂが、ヘテロアリールである、請求項１〜２０のいずれか一項に記載の化合物。
【請求項２４】
環Ｂが、二環式ヘテロアリール（例えば、二環式窒素含有ヘテロアリール）である、請求項１８に記載の化合物。
【請求項２５】
環Ｂが、インドリルまたはピロロピリジニルである（例えば、
【化２９４】
2020503314.tif 000012
であり、各Ｒ３基は、特定されない場合、５員環または６員環のいずれの上にあってもよい）、請求項２３〜２４のいずれか一項に記載の化合物。
【請求項２６】
環Ｂが、インドリルである（例えば、
【化２９５】
2020503314.tif 000013
であり、各Ｒ３基は、特定されない場合、５員環または６員環のいずれの上にあってもよい）、請求項２３〜２４のいずれか一項に記載の化合物。
【請求項２７】
環Ｂが、ベンゾイミダゾリルである（例えば、
【化２９６】
2020503314.tif 000014
であり、各Ｒ３基は、特定されない場合、５員環または６員環のいずれの上にあってもよい）、請求項２３〜２４のいずれか一項に記載の化合物。
【請求項２８】
ｐが、０である、請求項１〜２７のいずれか一項に記載の化合物。
【請求項２９】
ｐが、１である、請求項１〜２８のいずれか一項に記載の化合物。
【請求項３０】
Ｒ３が、−ＯＲＢ（例えば、−ＯＣＨ３もしくはＯＣＦ３）、Ｃ１〜Ｃ６ハロアルキル（例えば、−ＣＦ３）、ハロ（例えば、ＦもしくはＣｌ）、アミノ、アジド、ニトロ、シアノ、シクロアルキル（例えば、シクロプロピル）、またはＳ（Ｏ）ｘＲＥ（例えば、−ＳＯ２Ｍｅ）である、請求項１〜２９のいずれか一項に記載の化合物。
【請求項３１】
Ｒ３が、−ＯＲＢ（例えば、−ＯＣＨ３）である、請求項１〜３０のいずれか一項に記載の化合物。
【請求項３２】
Ｘが、Ｃ（Ｒ’）（Ｒ”）である、請求項１〜３１のいずれか一項に記載の化合物。
【請求項３３】
Ｒ’およびＲ”のそれぞれが、独立に、Ｈである、請求項１〜３２のいずれか一項に記載の化合物。
【請求項３４】
Ｘが、Ｓ（Ｏ）ｘ（例えば、ＳＯ２）である、請求項１〜３１のいずれか一項に記載の化合物。
【請求項３５】
Ｘが、Ｏである、請求項１〜３１のいずれか一項に記載の化合物。
【請求項３６】
Ｌ１およびＬ２のそれぞれが、独立に、−Ｃ１〜Ｃ６ヘテロアルキル−、−Ｃ（Ｏ）ＮＲＡ−、−ＮＲＡＣ（Ｏ）−、−Ｃ（Ｏ）ＮＲＡ−Ｃ１〜Ｃ６アルキル−、−Ｃ１〜Ｃ６アルキル−Ｃ（Ｏ）ＮＲＡ−、−ＮＲＡＣ（Ｏ）−Ｃ１〜Ｃ６アルキル−、または−Ｃ１〜Ｃ６アルキル−ＮＲＡＣ（Ｏ）−であり、そのそれぞれが、１〜５個のＲ４で必要に応じて置換されている、請求項１〜３５のいずれか一項に記載の化合物。
【請求項３７】
Ｌ１およびＬ２のそれぞれが、独立に、Ｃ１〜Ｃ６ヘテロアルキル−、−Ｃ（Ｏ）ＮＲＡ−、または−ＮＲＡＣ（Ｏ）−であり、そのそれぞれが、１〜５個のＲ４で必要に応じて置換されている、請求項１〜３６のいずれか一項に記載の化合物。
【請求項３８】
Ｌ１が、−Ｃ１〜Ｃ６ヘテロアルキル−（例えば、−ＮＨＣＨ２−、−ＮＨＣＨ２ＣＨ２−、−Ｎ（ＣＨ３）ＣＨ２）−、−Ｎ（Ｒ４）ＣＨ２−、もしくは−ＮＨＣ（Ｒ４）２−）または−ＮＲＡＣ（Ｏ）−（例えば、−ＮＨＣ（Ｏ）−）である、請求項１〜３７のいずれか一項に記載の化合物。
【請求項３９】
Ｌ１が、−ＮＨＣＨ２−である、請求項１〜３８のいずれか一項に記載の化合物。
【請求項４０】
Ｌ１が、１個または複数の炭素原子上で少なくとも１個の重水素で置換された−Ｃ１〜Ｃ６ヘテロアルキル−（例えば、−ＮＨＣＨＤ−、−ＮＨＣＤ２−、−ＮＨＣＤ２ＣＨ２−、−ＮＨＣＨ２ＣＤ２−、−ＮＨＣＤ２ＣＤ２−、−Ｎ（ＣＨ３）ＣＤ２）−、−Ｎ（Ｒ４）ＣＤ２−）である、請求項１〜３９のいずれか一項に記載の化合物。
【請求項４１】
１つのＲ４が、それが結合する原子と一緒になって、環Ａと共に、環（例えば、５〜７員環、例えば、環Ａに縮合しているシクロペンチル環または環Ａに縮合しているピペリジニル環）を形成する、請求項３８に記載の化合物。
【請求項４２】
２つのＲ４が、一緒になって、ヘテロシクリル環（例えば、４員のヘテロシクリル、例えば、オキセタニル）を形成する、請求項３８に記載の化合物。
【請求項４３】
Ｌ２が、Ｃ（Ｏ）ＮＲＡ−である、請求項１〜４２のいずれか一項に記載の化合物。
【請求項４４】
ＲＡが、Ｃ１〜Ｃ６アルキル（例えば、−ＣＨ２ＣＨ３）またはＣ１〜Ｃ６ハロアルキル（例えば、−ＣＨ２ＣＦ３）である、請求項４３に記載の化合物。
【請求項４５】
式（Ｉ）の前記化合物が、式（Ｉ−ａ）、（Ｉ−ｂ）、（Ｉ−ｃ）、もしくは（Ｉ−ｄ）の化合物
【化２９７】
2020503314.tif 000015
または薬学的に許容されるその塩である［式中、環Ａ、環Ｂ、Ｘ、Ｌ１、Ｌ２、Ｒ１、Ｒ２、Ｒ３、ｎ、ｏ、ｐ、およびその部分変数は、請求項１〜４４のいずれかに記載される通りである］、請求項１〜４４のいずれか一項に記載の化合物。
【請求項４６】
式（Ｉ）の前記化合物が、式（Ｉ−ｅ）の化合物
【化２９８】
2020503314.tif 000016
または薬学的に許容されるその塩である［式中、環Ａ、環Ｂ、Ｌ１、Ｌ２、Ｒ１、Ｒ２、Ｒ３、ｎ、ｐ、およびその部分変数は、請求項１〜４５のいずれかに記載される通りである］、請求項１〜４５のいずれか一項に記載の化合物。
【請求項４７】
式（Ｉ）の前記化合物が、式（Ｉ−ｆ）の化合物
【化２９９】
2020503314.tif 000017
または薬学的に許容されるその塩である［式中、環Ａ、Ｌ１、Ｌ２、Ｒ１、Ｒ２、Ｒ３、ｎ、ｐ、およびその部分変数は、請求項１〜４６のいずれかに記載される通りである］、請求項１〜４６のいずれか一項に記載の化合物。
【請求項４８】
式（Ｉ）の前記化合物が、式（Ｉ−ｇ）の化合物
【化３００】
2020503314.tif 000018
または薬学的に許容されるその塩である［式中、Ｌ１、Ｌ２、Ｒ１、Ｒ２、Ｒ３、ｎ、ｐ、およびその部分変数は、請求項１〜４７のいずれかに記載される通りである］、請求項１〜４７のいずれか一項に記載の化合物。
【請求項４９】
式（Ｉ）の前記化合物が、式（Ｉ−ｈ）の化合物
【化３０１】
2020503314.tif 000019
または薬学的に許容されるその塩である［式中、Ｌ１、Ｌ２、Ｒ１、Ｒ２、Ｒ３、ｎ、ｐ、およびその部分変数は、請求項１〜４８のいずれかに記載される通りである］、請求項１〜４８のいずれか一項に記載の化合物。
【請求項５０】
式（Ｉ）の前記化合物が、式（Ｉ−ｉ）の化合物
【化３０２】
2020503314.tif 000020
または薬学的に許容されるその塩である［式中、環Ａ、Ｌ１、Ｌ２、Ｒ１、Ｒ２、Ｒ３、ｎ、ｐ、およびその部分変数は、請求項１〜４９のいずれかに記載される通りである］、請求項１〜４９のいずれか一項に記載の化合物。
【請求項５１】
式（Ｉ）の前記化合物が、式（Ｉ−ｊ）の化合物
【化３０３】
2020503314.tif 000021
または薬学的に許容されるその塩である［式中、Ｌ１、Ｌ２、Ｒ１、Ｒ２、Ｒ３、ｎ、ｐ、およびその部分変数は、請求項１〜５０のいずれかに記載される通りである］、請求項１〜５０のいずれか一項に記載の化合物。
【請求項５２】
式（Ｉ）の前記化合物が、式（Ｉ−ｋ）の化合物
【化３０４】
2020503314.tif 000022
または薬学的に許容されるその塩である［式中、Ｌ１、Ｌ２、Ｒ１、Ｒ２、Ｒ３、ｎ、ｐ、およびその部分変数は、請求項１〜５１のいずれかに記載される通りである］、請求項１〜５１のいずれか一項に記載の化合物。
【請求項５３】
式（Ｉ）の前記化合物が、式（Ｉ−ｌ）の化合物
【化３０５】
2020503314.tif 000023
または薬学的に許容されるその塩である［式中、Ｌ１、Ｌ２、Ｒ２、Ｒ３、Ｒ５、ｐ、およびその部分変数は、請求項１〜５２のいずれかに記載される通りであり、
Ｌ３は、−Ｃ１〜Ｃ５ヘテロアルキル−であり、
環Ｃは、シクロアルキルまたはヘテロシクリルである］、請求項１〜５２のいずれか一項に記載の化合物。
【請求項５４】
式（Ｉ）の前記化合物が、式（Ｉ−ｍ）の化合物
【化３０６】
2020503314.tif 000024
または薬学的に許容されるその塩である［式中、Ｌ１、Ｌ２、Ｒ２、Ｒ３、Ｒ５、ｐ、およびその部分変数は、請求項１〜５３のいずれかに記載される通りであり、
Ｌ３は、−Ｃ１〜Ｃ５ヘテロアルキル−である］、請求項４８に記載の化合物。
【請求項５５】
式（Ｉ）の前記化合物が、図１に記載される化合物から選択される、請求項１〜５４のいずれか一項に記載の化合物。
【請求項５６】
式（Ｉ）の前記化合物が、
【化３０７】
2020503314.tif 000025
【化３０８】
2020503314.tif 000026
【化３０９】
2020503314.tif 000027
からなる群から選択される、請求項１〜５５のいずれか一項に記載の化合物。
【請求項５７】
請求項１〜５６のいずれか一項に記載の少なくとも１つの化合物または薬学的に許容されるその塩を、薬学的に許容される添加剤、賦形剤または担体との混合物中に含む、医薬組成物。
【請求項５８】
対象においてストレス顆粒をモジュレートするための、請求項１〜５６に記載の式（Ｉ）の化合物もしくは薬学的に許容されるその塩を含む組成物、または請求項５７に記載の医薬組成物。
【請求項５９】
前記ストレス顆粒が、ｔａｒ  ＤＮＡ結合タンパク質−４３（ＴＤＰ−４３）、Ｔ細胞細胞内抗原１（ＴＩＡ−１）、ＴＩＡ１細胞傷害性顆粒関連ＲＮＡ結合タンパク質様１（ＴＩＡＲ）、ＧＴＰａｓｅ活性化タンパク質結合タンパク質１（Ｇ３ＢＰ−１）、ＧＴＰａｓｅ活性化タンパク質結合タンパク質２（Ｇ３ＢＰ−２）、トリステトラプロリン（ＴＴＰ）、肉腫における融合（ＦＵＳ）、または脆弱Ｘ精神遅滞タンパク質（ＦＭＲＰ）を含む、請求項５８に記載の組成物または医薬組成物。
【請求項６０】
対象においてＴＤＰ−４３封入体の形成をモジュレートするための、請求項１〜５６に記載の式（Ｉ）の化合物もしくは薬学的に許容されるその塩を含む組成物、または請求項５７に記載の医薬組成物。
【請求項６１】
前記対象が、神経変性疾患もしくは障害、筋骨格疾患もしくは障害、がん、眼科疾患もしくは障害、および／またはウイルス感染を有している、請求項５８〜６０のいずれか一項に記載の組成物または医薬組成物。
【請求項６２】
前記神経変性疾患が、アルツハイマー病、前頭側頭認知症（ＦＴＤ）、ＦＴＬＤ−Ｕ、プログラニュリンタンパク質もしくはタウタンパク質の変異によって引き起こされたＦＴＤ（例えば、プログラニュリン欠損ＦＴＬＤ）、封入体ミオパチーを伴う前頭側頭認知症（ＩＢＭＰＦＤ）、運動ニューロン疾患を伴う前頭側頭認知症、筋萎縮性側索硬化症（ＡＬＳ）、ハンチントン病（ＨＤ）、ハンチントン舞踏病、プリオン病（例えば、クロイツフェルト−ヤコブ病、ウシ海綿状脳症、クールー病、もしくはスクレイピー）、レビー小体病、びまん性レビー小体病（ＤＬＢＤ）、ポリグルタミン（ポリＱ）リピート病、トリヌクレオチドリピート病、大脳変性疾患、初老期認知症、老年性認知症、第１７染色体に連鎖するパーキンソニズム（ＦＴＤＰ−１７）、進行性核上性麻痺（ＰＳＰ）、進行性球麻痺（ＰＢＰ）、仮性球麻痺、球脊髄性筋萎縮症（ＳＢＭＡ）、原発性側索硬化症、ピック病、原発性進行性失語症、皮質基底核認知症、ＨＩＶ関連認知症、パーキンソン病、認知症を伴うパーキンソン病、レビー小体認知症、ダウン症候群、多系統萎縮症、脊髄性筋萎縮症（ＳＭＡ、例えば、ＳＭＡタイプＩ（例えば、ウエルドニッヒ−ホフマン病）、ＳＭＡタイプＩＩ、ＳＭＡタイプＩＩＩ（例えば、クーゲルベルグ−ウェランダー疾患）、もしくは関節拘縮症を伴う先天性ＳＭＡ）、進行性球脊髄性筋萎縮症（例えば、ケネディ病）、ポリオ後症候群（ＰＰＳ）、脊髄小脳失調症、パントテン酸キナーゼ関連神経変性（ＰＡＮＫ）、脊髄変性疾患／運動ニューロン変性疾患、上位運動ニューロン障害、下位運動ニューロン障害、加齢性障害および認知症、ハラーホルデン−スパッツ症候群、脳梗塞、脳外傷、慢性外傷性脳症、一過性脳虚血発作、リティコ−ボディグ病（筋萎縮性側索硬化症−パーキンソニズム認知症）、グアム−パーキンソニズム認知症、海馬硬化症、大脳皮質基底核変性症、アレキサンダー病、アプラー病、クラッベ病、神経ボレリア症、神経梅毒、サンドホフ病、テイ−サックス病、シルダー病、バッテン病、コケイン症候群、カーンズ−セイヤー症候群、ゲルストマン−シュトロイスラー−シャインカー症候群および他の伝達性海綿状脳症、遺伝性痙性対麻痺、リー症候群、脱髄性疾患、神経セロイドリポフスチン症、てんかん、振戦、うつ病、躁病、不安症および不安障害、睡眠障害（例えば、ナルコレプシー、致死性家族性不眠症）、急性脳傷害（例えば、脳卒中、頭部損傷）、自閉症、またはそれらの任意の組合せからなる群から選択される、請求項６１に記載の組成物または医薬組成物。
【請求項６３】
前記筋骨格疾患が、筋ジストロフィー、顔面肩甲上腕型筋ジストロフィー（例えば、ＦＳＨＤ１またはＦＳＨＤ２）、フリードライヒ運動失調症、進行性筋萎縮（ＰＭＡ）、ミトコンドリア脳筋症（ＭＥＬＡＳ）、多発性硬化症、封入体ミオパチー、封入体筋炎（例えば、孤発性封入体筋炎）、ポリオ後筋萎縮症（ＰＰＭＡ）、運動ニューロン疾患、筋緊張症、筋強直性ジストロフィー、筋肉減少症、多巣性運動ニューロパチー、炎症性ミオパチー、および麻痺からなる群から選択される、請求項６１に記載の組成物または医薬組成物。
【請求項６４】
前記がんが、乳がん、黒色腫、副腎がん、胆道がん、膀胱がん（bladder  cancer）、
脳もしくは中枢神経系がん、気管支がん、芽細胞腫、癌腫、軟骨肉腫、口腔もしくは咽頭のがん、子宮頸がん、結腸がん、結腸直腸がん、食道がん、消化管がん、膠芽腫、肝癌、肝細胞癌、腎臓がん、白血病、肝臓がん、肺がん、リンパ腫、非小細胞肺がん、眼科がん、骨肉腫、卵巣がん、膵臓がん、末梢神経系がん、前立腺がん、肉腫、唾液腺がん、小腸もしくは虫垂がん、小細胞肺がん、扁平細胞がん、胃がん、精巣がん、甲状腺がん、膀胱がん（urinary  bladder  cancer）、子宮もしくは子宮内膜がん、外陰部がん、またはそれらの任意の組合せからなる群から選択される、請求項６１に記載の組成物または医薬組成物。
【請求項６５】
非ホジキンリンパ腫が、Ｂ細胞リンパ腫またはＴ細胞リンパ腫から選択される、請求項６４に記載の組成物または医薬組成物。
【請求項６６】
前記Ｂ細胞またはＴ細胞リンパ腫が、びまん性大細胞型Ｂ細胞リンパ腫、原発性縦隔Ｂ細胞リンパ腫、血管内大細胞型Ｂ細胞リンパ腫、濾胞性リンパ腫、慢性リンパ球性白血病／小リンパ球性リンパ腫、マントル細胞リンパ腫、辺縁帯Ｂ細胞リンパ腫、節外性辺縁帯Ｂ細胞リンパ腫、粘膜関連リンパ組織（ＭＡＬＴ）リンパ腫、結節性辺縁帯Ｂ細胞リンパ腫、脾臓辺縁帯Ｂ細胞リンパ腫、バーキットリンパ腫、リンパ形質細胞性リンパ腫、ワルデンストレームマクログロブリン血症、有毛細胞白血病、原発性中枢神経系（ＣＮＳ）リンパ腫、前駆Ｔ−リンパ芽球性リンパ腫／白血病、末梢性Ｔ細胞リンパ腫、皮膚Ｔ細胞リンパ腫、くすぶり型成人Ｔ細胞リンパ腫、慢性成人Ｔ細胞リンパ腫、急性成人Ｔ細胞リンパ腫、リンパ腫性成人Ｔ細胞リンパ腫、血管免疫芽球性Ｔ細胞リンパ腫、節外性天然キラーＴ細胞リンパ腫鼻型（ＥＮＫＬ）、腸症関連腸管Ｔ細胞リンパ腫（ＥＡＴＬ）、および退形成大細胞型リンパ腫（ＡＬＣＬ）からなる群から選択される、請求項６４に記載の組成物または医薬組成物。
【請求項６７】
前記眼科疾患が、黄斑変性症、加齢性黄斑変性症、糖尿病網膜症、ヒストプラスマ症、黄斑円孔、黄斑パッカー、ビエッティ結晶性ジストロフィー、網膜剥離、網膜菲薄化、網膜芽細胞腫、早産児の網膜症、アッシャー症候群、硝子体剥離、レフサム病、網膜色素変性症、オンコセルカ症、全脈絡膜萎縮、レーバー先天黒内障、網膜分離症、若年性網膜分離症、シュタルガルト病、眼筋麻痺、またはそれらの任意の組合せからなる群から選択される、請求項６１に記載の組成物または医薬組成物。
【請求項６８】
前記ウイルス感染が、ウエストナイルウイルス、呼吸器合胞体ウイルス（ＲＳＶ）、単純ヘルペスウイルス１、単純ヘルペスウイルス２、エプスタイン−バーウイルス（ＥＢＶ）、肝炎ウイルスＡ、肝炎ウイルスＢ、肝炎ウイルスＣ、インフルエンザウイルス、水疱、トリインフルエンザウイルス、痘瘡、ポリオウイルス、ＨＩＶ−１、ＨＩＶ−２、エボラウイルス、およびそれらの任意の組合せからなる群から選択されるウイルスによって引き起こされる、請求項６１に記載の組成物または医薬組成物。
【請求項６９】
前記対象が、哺乳動物である、請求項５８〜６８のいずれか一項に記載の組成物または医薬組成物。
【請求項７０】
前記対象が、ヒトである、請求項６９に記載の組成物または医薬組成物。
【請求項７１】
前記組成物または医薬組成物の投与の開始前に、前記神経変性疾患もしくは障害、筋骨格疾患もしくは障害、がん、眼科疾患もしくは障害、またはウイルス感染を有する前記対象が診断されていることを特徴とする、請求項６１〜７０のいずれか一項に記載の組成物または医薬組成物。
【請求項７２】
前記神経変性疾患もしくは障害、前記筋骨格疾患もしくは障害、前記がん、前記眼科疾患もしくは障害、または前記ウイルス感染の病理が、ストレス顆粒を含む、請求項６１〜７１のいずれか一項に記載の組成物または医薬組成物。
【請求項７３】
前記神経変性疾患、前記筋骨格疾患もしくは障害、前記がん、前記眼科疾患もしくは障害、または前記ウイルス感染の病理が、ＴＤＰ−４３封入体を含む、請求項６１〜７１のいずれか一項に記載の組成物または医薬組成物。
【手続補正２】
【補正対象書類名】明細書
【補正対象項目名】００１１
【補正方法】変更
【補正の内容】
【００１１】
本発明の他のさらなる目的および利点は、単に例示的であり制限的ではない本明細書の開示から、当業者に明らかとなろう。したがって、他の実施形態は、本発明の精神および範囲から逸脱することなく、当業者によって認識されよう。
本発明の実施形態において、例えば以下の項目が提供される。
（項目１）
式（Ｉ）の化合物
【化２８３】
2020503314.tif 000028
または薬学的に許容されるその塩［式中、
環Ａおよび環Ｂのそれぞれは、独立に、シクロアルキル、ヘテロシクリル、アリール、またはヘテロアリールであり、
Ｘは、Ｃ（Ｒ’）（Ｒ”）、Ｏ、またはＳ（Ｏ）ｘであり、
Ｌ１およびＬ２のそれぞれは、独立に、−Ｃ１〜Ｃ６ヘテロアルキル−、−ＮＲＡ−、−Ｃ（Ｏ）ＮＲＡ−、−ＮＲＡＣ（Ｏ）−、−Ｃ（Ｏ）ＮＲＡ−Ｃ１〜Ｃ６アルキル−、−Ｃ１〜Ｃ６アルキル−Ｃ（Ｏ）ＮＲＡ−、−ＮＲＡＣ（Ｏ）−Ｃ１〜Ｃ６アルキル−、−Ｃ１〜Ｃ６アルキル−ＮＲＡＣ（Ｏ）−、−Ｃ（Ｏ）ＮＲＡ−Ｃ１〜Ｃ６ヘテロアルキル−、−Ｃ１〜Ｃ６ヘテロアルキル−Ｃ（Ｏ）ＮＲＡ−、−ＮＲＡＣ（Ｏ）−Ｃ１〜Ｃ６ヘテロアルキル−、−Ｃ１〜Ｃ６ヘテロアルキル−ＮＲＡＣ（Ｏ）−、−Ｃ１〜Ｃ６ヘテロアルキル−Ｃ（Ｏ）  −、または−Ｃ（Ｏ）−Ｃ１〜Ｃ６ヘテロアルキル−であり、そのそれぞれは、１〜５個のＲ４で必要に応じて置換されており、
Ｒ１およびＲ３のそれぞれは、独立に、Ｃ１〜Ｃ６アルキル、Ｃ２〜Ｃ６アルケニル、Ｃ２〜Ｃ６アルキニル、Ｃ１〜Ｃ６ヘテロアルキル、Ｃ１〜Ｃ６ハロアルキル、ハロ、シアノ、ニトロ、アジド、シクロアルキル、ヘテロシクリル、アリール、ヘテロアリール、−ＯＲＢ、−Ｃ（Ｏ）ＲＤ、−Ｃ（Ｏ）ＯＲＢ、−ＮＲＡＲＣ、−ＮＲＡＣ（Ｏ）ＲＤ、−Ｓ（Ｏ）ｘＲＥ、−ＯＳ（Ｏ）ｘＲＥ、−Ｃ（Ｏ）ＮＲＡＳ（Ｏ）ｘＲＥ、−ＮＲＡＳ（Ｏ）ｘＲＥ、または−Ｓ（Ｏ）ｘＮＲＡであり、そのそれぞれは、１〜５個のＲ５で必要に応じて置換されており、または
各Ｒ２は、独立に、Ｃ１〜Ｃ６アルキル、Ｃ２〜Ｃ６アルケニル、Ｃ２〜Ｃ６アルキニル、Ｃ１〜Ｃ６ヘテロアルキル、Ｃ１〜Ｃ６ハロアルキル、ハロ、シアノもしくはニトロであり、
Ｒ’およびＲ”のそれぞれは、独立に、Ｈ、Ｃ１〜Ｃ６アルキル、またはＣ１〜Ｃ６ヘテロアルキルであり、
各Ｒ４は、独立に、重水素、Ｃ１〜Ｃ６アルキル、Ｃ２〜Ｃ６アルケニル、Ｃ２〜Ｃ６アルキニル、Ｃ１〜Ｃ６ヘテロアルキル、Ｃ１〜Ｃ６ハロアルキル、ハロ、シアノ、シクロアルキル、ヘテロシクリル、−ＯＲＢ、−Ｃ（Ｏ）ＲＤ、−Ｃ（Ｏ）ＯＲＢ、−Ｃ（Ｏ）ＮＲＡＲＣもしくは−ＳＲＥであり、そのそれぞれは、１〜５個のＲ６で必要に応じて置換されているか、
または１つのＲ４は、それが結合する原子と一緒になって、環Ａと共に、１〜５個のＲ５で必要に応じて置換された環（例えば、５〜７員環）を形成するか、
または２つのＲ４は、それらが付着している原子と一緒になって、１〜５個のＲ６で必要に応じて置換された環（例えば、３〜７員環）を形成し、
各Ｒ５は、独立に、Ｃ１〜Ｃ６アルキル、Ｃ２〜Ｃ６アルケニル、Ｃ２〜Ｃ６アルキニル、Ｃ１〜Ｃ６ヘテロアルキル、Ｃ１〜Ｃ６ハロアルキル、ハロ、シアノもしくはオキソであるか、
または２つのＲ５は、それらが結合する原子と一緒になって、１〜５個のＲ６で必要に応じて置換された環（例えば、３〜７員環）を形成し、
各ＲＡ、ＲＢ、ＲＣ、ＲＤもしくはＲＥは、独立に、Ｈ、Ｃ１〜Ｃ６アルキル、Ｃ２〜Ｃ６アルケニル、Ｃ２〜Ｃ６アルキニル、Ｃ１〜Ｃ６ヘテロアルキル、Ｃ１〜Ｃ６ハロアルキル、シクロアルキル、ヘテロシクリル、アリールもしくはヘテロアリールであり、そのそれぞれは、１〜４個のＲ６で必要に応じて置換されているか、
またはＲＡおよびＲＣは、それぞれが結合する原子と一緒になって、１〜４個のＲ８で必要に応じて置換されたヘテロシクリル環を形成し、
各Ｒ６は、独立に、Ｃ１〜Ｃ６アルキル、Ｃ２〜Ｃ６アルケニル、Ｃ２〜Ｃ６アルキニル、Ｃ１〜Ｃ６ヘテロアルキル、Ｃ２〜Ｃ６ヘテロアルケニル、Ｃ２〜Ｃ６ヘテロアルキニル、Ｃ１〜Ｃ６ハロアルキル、シクロアルキル、ヘテロシクリル、アリール、ヘテロアリール、ハロ、シアノ、またはニトロであり、
ｎ、ｏ、およびｐのそれぞれは、独立に、０、１、２、３、４、５、または６であり、
ｘは、０、１、または２である］。
（項目２）
環Ａが、アリールまたはヘテロアリールである、項目１に記載の化合物。
（項目３）
環Ａが、アリール（例えば、フェニル）である、先行する項目のいずれか一項に記載の化合物。
（項目４）
環Ａが、フェニル（例えば、
【化２８４】
2020503314.tif 000029
）である、先行する項目のいずれか一項に記載の化合物。
（項目５）
環Ａが、ヘテロアリール（例えば、６員のヘテロアリールまたは窒素含有ヘテロアリール）である、項目１に記載の化合物。
（項目６）
環Ａが、ピリジルまたはピリミジニル（例えば、
【化２８５】
2020503314.tif 000030
）である、項目５に記載の化合物。
（項目７）
環Ａが、ベンゾフランまたはアザベンゾフランである（例えば、
【化２８６】
2020503314.tif 000031
であり、各Ｒ１基は、５員環または６員環のいずれの上にあってもよい）、項目５に記載の化合物。
（項目８）
環Ａが、ベンゾオキサゾールである（例えば、
【化２８７】
2020503314.tif 000032
であり、各Ｒ１基は、５員環または６員環のいずれの上にあってもよい）、項目５に記載の化合物。
（項目９）
環Ａが、イソオキサゾール（例えば、
【化２８８】
2020503314.tif 000033
）である、項目５に記載の化合物。
（項目１０）
環Ａが、シクロアルキル（例えば、３員のシクロアルキル）である、項目１に記載の化合物。
（項目１１）
環Ａが、シクロプロピル（例えば、
【化２８９】
2020503314.tif 000034
）である、項目１０に記載の化合物。
（項目１２）
環Ａが、インダニルである（例えば、
【化２９０】
2020503314.tif 000035
であり、各Ｒ１基は、５員環または６員環のいずれの上にあってもよい）、項目１０に記載の化合物。
（項目１３）
環Ａが、ヘテロシクリル（例えば、６員のヘテロシクリルまたは酸素含有ヘテロシクリル）である、項目１に記載の化合物。
（項目１４）
環Ａが、テトラヒドロピラニル（例えば、
【化２９１】
2020503314.tif 000036
）である、項目１２に記載の化合物。
（項目１５）
環Ａが、
【化２９２】
2020503314.tif 000037
からなる群から選択され、ｎが、０、１、または２である、項目１に記載の化合物。
（項目１６）
ｎが、０である、先行する項目のいずれか一項に記載の化合物。
（項目１７）
ｎが、１である、項目１〜１５のいずれか一項に記載の化合物。
（項目１８）
ｏが、０である、項目１〜１７のいずれか一項に記載の化合物。
（項目１９）
Ｒ１が、Ｃ１〜Ｃ６アルキル（例えば、Ｍｅ）、ハロ（例えば、フルオロもしくはクロロ）、アジド、シクロプロピル、２−プロピニルオキシ、シアノ、−Ｃ（Ｏ）ＲＤ（例えば、−Ｃ（Ｏ）−（４−エチニル）フェニル）、または−ＯＲＢ（例えば、−ＯＣＨ３もしくは−ＯＣＦ３）である、先行する項目のいずれか一項に記載の化合物。
（項目２０）
Ｒ１が、Ｃ１〜Ｃ６アルキルであり、環Ａと共に、環（例えば、５〜７員環）を形成する、先行する項目のいずれか一項に記載の化合物。
（項目２１）
環Ｂが、アリール（例えば、フェニル）である、先行する項目のいずれか一項に記載の化合物。
（項目２２）
環Ｂが、フェニル（例えば、
【化２９３】
2020503314.tif 000038
）である、先行する項目のいずれか一項に記載の化合物。
（項目２３）
環Ｂが、ヘテロアリールである、項目１〜２０のいずれか一項に記載の化合物。
（項目２４）
環Ｂが、二環式ヘテロアリール（例えば、二環式窒素含有ヘテロアリール）である、項目１８に記載の化合物。
（項目２５）
環Ｂが、インドリルまたはピロロピリジニルである（例えば、
【化２９４】
2020503314.tif 000039
であり、各Ｒ３基は、特定されない場合、５員環または６員環のいずれの上にあってもよい）、項目２３〜２４のいずれか一項に記載の化合物。
（項目２６）
環Ｂが、インドリルである（例えば、
【化２９５】
2020503314.tif 000040
であり、各Ｒ３基は、特定されない場合、５員環または６員環のいずれの上にあってもよい）、項目２３〜２４のいずれか一項に記載の化合物。
（項目２７）
環Ｂが、ベンゾイミダゾリルである（例えば、
【化２９６】
2020503314.tif 000041
であり、各Ｒ３基は、特定されない場合、５員環または６員環のいずれの上にあってもよい）、項目２３〜２４のいずれか一項に記載の化合物。
（項目２８）
ｐが、０である、先行する項目のいずれか一項に記載の化合物。
（項目２９）
ｐが、１である、先行する項目のいずれか一項に記載の化合物。
（項目３０）
Ｒ３が、−ＯＲＢ（例えば、−ＯＣＨ３もしくはＯＣＦ３）、Ｃ１〜Ｃ６ハロアルキル（例えば、−ＣＦ３）、ハロ（例えば、ＦもしくはＣｌ）、アミノ、アジド、ニトロ、シアノ、シクロアルキル（例えば、シクロプロピル）、またはＳ（Ｏ）ｘＲＥ（例えば、−ＳＯ２Ｍｅ）である、先行する項目のいずれか一項に記載の化合物。
（項目３１）
Ｒ３が、−ＯＲＢ（例えば、−ＯＣＨ３）である、先行する項目のいずれか一項に記載の化合物。
（項目３２）
Ｘが、Ｃ（Ｒ’）（Ｒ”）である、先行する項目のいずれか一項に記載の化合物。
（項目３３）
Ｒ’およびＲ”のそれぞれが、独立に、Ｈである、先行する項目のいずれか一項に記載の化合物。
（項目３４）
Ｘが、Ｓ（Ｏ）ｘ（例えば、ＳＯ２）である、項目１〜３１のいずれか一項に記載の化合物。
（項目３５）
Ｘが、Ｏである、項目１〜３１のいずれか一項に記載の化合物。
（項目３６）
Ｌ１およびＬ２のそれぞれが、独立に、−Ｃ１〜Ｃ６ヘテロアルキル−、−Ｃ（Ｏ）ＮＲＡ−、−ＮＲＡＣ（Ｏ）−、−Ｃ（Ｏ）ＮＲＡ−Ｃ１〜Ｃ６アルキル−、−Ｃ１〜Ｃ６アルキル−Ｃ（Ｏ）ＮＲＡ−、−ＮＲＡＣ（Ｏ）−Ｃ１〜Ｃ６アルキル−、または−Ｃ１〜Ｃ６アルキル−ＮＲＡＣ（Ｏ）−であり、そのそれぞれが、１〜５個のＲ４で必要に応じて置換されている、先行する項目のいずれか一項に記載の化合物。
（項目３７）
Ｌ１およびＬ２のそれぞれが、独立に、Ｃ１〜Ｃ６ヘテロアルキル−、−Ｃ（Ｏ）ＮＲＡ−、または−ＮＲＡＣ（Ｏ）−であり、そのそれぞれが、１〜５個のＲ４で必要に応じて置換されている、先行する項目のいずれか一項に記載の化合物。
（項目３８）
Ｌ１が、−Ｃ１〜Ｃ６ヘテロアルキル−（例えば、−ＮＨＣＨ２−、−ＮＨＣＨ２ＣＨ２−、−Ｎ（ＣＨ３）ＣＨ２）−、−Ｎ（Ｒ４）ＣＨ２−、もしくは−ＮＨＣ（Ｒ４）２−）または−ＮＲＡＣ（Ｏ）−（例えば、−ＮＨＣ（Ｏ）−）である、先行する項目のいずれか一項に記載の化合物。
（項目３９）
Ｌ１が、−ＮＨＣＨ２−である、先行する項目のいずれか一項に記載の化合物。
（項目４０）
Ｌ１が、１個または複数の炭素原子上で少なくとも１個の重水素で置換された−Ｃ１〜Ｃ６ヘテロアルキル−（例えば、−ＮＨＣＨＤ−、−ＮＨＣＤ２−、−ＮＨＣＤ２ＣＨ２−、−ＮＨＣＨ２ＣＤ２−、−ＮＨＣＤ２ＣＤ２−、−Ｎ（ＣＨ３）ＣＤ２）−、−Ｎ（Ｒ４）ＣＤ２−）である、先行する項目のいずれか一項に記載の化合物。
（項目４１）
１つのＲ４が、それが結合する原子と一緒になって、環Ａと共に、環（例えば、５〜７員環、例えば、環Ａに縮合しているシクロペンチル環または環Ａに縮合しているピペリジニル環）を形成する、項目３８に記載の化合物。
（項目４２）
２つのＲ４が、一緒になって、ヘテロシクリル環（例えば、４員のヘテロシクリル、例えば、オキセタニル）を形成する、項目３８に記載の化合物。
（項目４３）
Ｌ２が、Ｃ（Ｏ）ＮＲＡ−である、先行する項目のいずれか一項に記載の化合物。
（項目４４）
ＲＡが、Ｃ１〜Ｃ６アルキル（例えば、−ＣＨ２ＣＨ３）またはＣ１〜Ｃ６ハロアルキル（例えば、−ＣＨ２ＣＦ３）である、項目４３に記載の化合物。
（項目４５）
式（Ｉ）の前記化合物が、式（Ｉ−ａ）、（Ｉ−ｂ）、（Ｉ−ｃ）、もしくは（Ｉ−ｄ）の化合物
【化２９７】
2020503314.tif 000042
または薬学的に許容されるその塩である［式中、環Ａ、環Ｂ、Ｘ、Ｌ１、Ｌ２、Ｒ１、Ｒ２、Ｒ３、ｎ、ｏ、ｐ、およびその部分変数は、先行する項目のいずれかに記載される通りである］、先行する項目のいずれか一項に記載の化合物。
（項目４６）
式（Ｉ）の前記化合物が、式（Ｉ−ｅ）の化合物
【化２９８】
2020503314.tif 000043
または薬学的に許容されるその塩である［式中、環Ａ、環Ｂ、Ｌ１、Ｌ２、Ｒ１、Ｒ２、Ｒ３、ｎ、ｐ、およびその部分変数は、先行する項目のいずれかに記載される通りである］、先行する項目のいずれか一項に記載の化合物。
（項目４７）
式（Ｉ）の前記化合物が、式（Ｉ−ｆ）の化合物
【化２９９】
2020503314.tif 000044
または薬学的に許容されるその塩である［式中、環Ａ、Ｌ１、Ｌ２、Ｒ１、Ｒ２、Ｒ３、ｎ、ｐ、およびその部分変数は、先行する項目のいずれかに記載される通りである］、先行する項目のいずれか一項に記載の化合物。
（項目４８）
式（Ｉ）の前記化合物が、式（Ｉ−ｇ）の化合物
【化３００】
2020503314.tif 000045
または薬学的に許容されるその塩である［式中、Ｌ１、Ｌ２、Ｒ１、Ｒ２、Ｒ３、ｎ、ｐ、およびその部分変数は、先行する項目のいずれかに記載される通りである］、先行する項目のいずれか一項に記載の化合物。
（項目４９）
式（Ｉ）の前記化合物が、式（Ｉ−ｈ）の化合物
【化３０１】
2020503314.tif 000046
または薬学的に許容されるその塩である［式中、Ｌ１、Ｌ２、Ｒ１、Ｒ２、Ｒ３、ｎ、ｐ、およびその部分変数は、先行する項目のいずれかに記載される通りである］、先行する項目のいずれか一項に記載の化合物。
（項目５０）
式（Ｉ）の前記化合物が、式（Ｉ−ｉ）の化合物
【化３０２】
2020503314.tif 000047
または薬学的に許容されるその塩である［式中、環Ａ、Ｌ１、Ｌ２、Ｒ１、Ｒ２、Ｒ３、ｎ、ｐ、およびその部分変数は、先行する項目のいずれかに記載される通りである］、先行する項目のいずれか一項に記載の化合物。
（項目５１）
式（Ｉ）の前記化合物が、式（Ｉ−ｊ）の化合物
【化３０３】
2020503314.tif 000048
または薬学的に許容されるその塩である［式中、Ｌ１、Ｌ２、Ｒ１、Ｒ２、Ｒ３、ｎ、ｐ、およびその部分変数は、先行する項目のいずれかに記載される通りである］、先行する項目のいずれか一項に記載の化合物。
（項目５２）
式（Ｉ）の前記化合物が、式（Ｉ−ｋ）の化合物
【化３０４】
2020503314.tif 000049
または薬学的に許容されるその塩である［式中、Ｌ１、Ｌ２、Ｒ１、Ｒ２、Ｒ３、ｎ、ｐ、およびその部分変数は、先行する項目のいずれかに記載される通りである］、先行する項目のいずれか一項に記載の化合物。
（項目５３）
式（Ｉ）の前記化合物が、式（Ｉ−ｌ）の化合物
【化３０５】
2020503314.tif 000050
または薬学的に許容されるその塩である［式中、Ｌ１、Ｌ２、Ｒ２、Ｒ３、Ｒ５、ｐ、およびその部分変数は、先行する項目のいずれかに記載される通りであり、
Ｌ３は、−Ｃ１〜Ｃ５ヘテロアルキル−であり、
環Ｃは、シクロアルキルまたはヘテロシクリルである］、先行する項目のいずれか一項に記載の化合物。
（項目５４）
式（Ｉ）の前記化合物が、式（Ｉ−ｍ）の化合物
【化３０６】
2020503314.tif 000051
または薬学的に許容されるその塩である［式中、Ｌ１、Ｌ２、Ｒ２、Ｒ３、Ｒ５、ｐ、およびその部分変数は、先行する項目のいずれかに記載される通りであり、
Ｌ３は、−Ｃ１〜Ｃ５ヘテロアルキル−である］、項目４８に記載の化合物。
（項目５５）
式（Ｉ）の前記化合物が、図１に記載される化合物から選択される、先行する項目のいずれか一項に記載の化合物。
（項目５６）
式（Ｉ）の前記化合物が、
【化３０７】
2020503314.tif 000052
【化３０８】
2020503314.tif 000053
【化３０９】
2020503314.tif 000054
からなる群から選択される、先行する項目のいずれか一項に記載の化合物。
（項目５７）
項目１〜５６のいずれか一項に記載の少なくとも１つの化合物または薬学的に許容されるその塩を、薬学的に許容される添加剤、賦形剤または担体との混合物中に含む、医薬組成物。
（項目５８）
ストレス顆粒をモジュレートするための方法であって、項目１〜５６に記載の式（Ｉ）の化合物もしくは薬学的に許容されるその塩、または項目５７に記載の医薬組成物を、それを必要とする対象に投与することを含む、方法。
（項目５９）
前記ストレス顆粒が、ｔａｒ  ＤＮＡ結合タンパク質−４３（ＴＤＰ−４３）、Ｔ細胞細胞内抗原１（ＴＩＡ−１）、ＴＩＡ１細胞傷害性顆粒関連ＲＮＡ結合タンパク質様１（ＴＩＡＲ）、ＧＴＰａｓｅ活性化タンパク質結合タンパク質１（Ｇ３ＢＰ−１）、ＧＴＰａｓｅ活性化タンパク質結合タンパク質２（Ｇ３ＢＰ−２）、トリステトラプロリン（ＴＴＰ）、肉腫における融合（ＦＵＳ）、または脆弱Ｘ精神遅滞タンパク質（ＦＭＲＰ）を含む、項目５８に記載の方法。
（項目６０）
ＴＤＰ−４３封入体の形成をモジュレートするための方法であって、項目１〜５６に記載の式（Ｉ）の化合物もしくは薬学的に許容されるその塩、または項目５７に記載の医薬組成物を、それを必要とする対象に投与することを含む、方法。
（項目６１）
前記対象が、神経変性疾患もしくは障害、筋骨格疾患もしくは障害、がん、眼科疾患もしくは障害、および／またはウイルス感染を有している、項目５８〜６０のいずれか一項に記載の方法。
（項目６２）
前記神経変性疾患が、アルツハイマー病、前頭側頭認知症（ＦＴＤ）、ＦＴＬＤ−Ｕ、プログラニュリンタンパク質もしくはタウタンパク質の変異によって引き起こされたＦＴＤ（例えば、プログラニュリン欠損ＦＴＬＤ）、封入体ミオパチーを伴う前頭側頭認知症（ＩＢＭＰＦＤ）、運動ニューロン疾患を伴う前頭側頭認知症、筋萎縮性側索硬化症（ＡＬＳ）、ハンチントン病（ＨＤ）、ハンチントン舞踏病、プリオン病（例えば、クロイツフェルト−ヤコブ病、ウシ海綿状脳症、クールー病、もしくはスクレイピー）、レビー小体病、びまん性レビー小体病（ＤＬＢＤ）、ポリグルタミン（ポリＱ）リピート病、トリヌクレオチドリピート病、大脳変性疾患、初老期認知症、老年性認知症、第１７染色体に連鎖するパーキンソニズム（ＦＴＤＰ−１７）、進行性核上性麻痺（ＰＳＰ）、進行性球麻痺（ＰＢＰ）、仮性球麻痺、球脊髄性筋萎縮症（ＳＢＭＡ）、原発性側索硬化症、ピック病、原発性進行性失語症、皮質基底核認知症、ＨＩＶ関連認知症、パーキンソン病、認知症を伴うパーキンソン病、レビー小体認知症、ダウン症候群、多系統萎縮症、脊髄性筋萎縮症（ＳＭＡ、例えば、ＳＭＡタイプＩ（例えば、ウエルドニッヒ−ホフマン病）、ＳＭＡタイプＩＩ、ＳＭＡタイプＩＩＩ（例えば、クーゲルベルグ−ウェランダー疾患）、もしくは関節拘縮症を伴う先天性ＳＭＡ）、進行性球脊髄性筋萎縮症（例えば、ケネディ病）、ポリオ後症候群（ＰＰＳ）、脊髄小脳失調症、パントテン酸キナーゼ関連神経変性（ＰＡＮＫ）、脊髄変性疾患／運動ニューロン変性疾患、上位運動ニューロン障害、下位運動ニューロン障害、加齢性障害および認知症、ハラーホルデン−スパッツ症候群、脳梗塞、脳外傷、慢性外傷性脳症、一過性脳虚血発作、リティコ−ボディグ病（筋萎縮性側索硬化症−パーキンソニズム認知症）、グアム−パーキンソニズム認知症、海馬硬化症、大脳皮質基底核変性症、アレキサンダー病、アプラー病、クラッベ病、神経ボレリア症、神経梅毒、サンドホフ病、テイ−サックス病、シルダー病、バッテン病、コケイン症候群、カーンズ−セイヤー症候群、ゲルストマン−シュトロイスラー−シャインカー症候群および他の伝達性海綿状脳症、遺伝性痙性対麻痺、リー症候群、脱髄性疾患、神経セロイドリポフスチン症、てんかん、振戦、うつ病、躁病、不安症および不安障害、睡眠障害（例えば、ナルコレプシー、致死性家族性不眠症）、急性脳傷害（例えば、脳卒中、頭部損傷）、自閉症、またはそれらの任意の組合せからなる群から選択される、項目６１に記載の方法。
（項目６３）
前記筋骨格疾患が、筋ジストロフィー、顔面肩甲上腕型筋ジストロフィー（例えば、ＦＳＨＤ１またはＦＳＨＤ２）、フリードライヒ運動失調症、進行性筋萎縮（ＰＭＡ）、ミトコンドリア脳筋症（ＭＥＬＡＳ）、多発性硬化症、封入体ミオパチー、封入体筋炎（例えば、孤発性封入体筋炎）、ポリオ後筋萎縮症（ＰＰＭＡ）、運動ニューロン疾患、筋緊張症、筋強直性ジストロフィー、筋肉減少症、多巣性運動ニューロパチー、炎症性ミオパチー、および麻痺からなる群から選択される、項目６１に記載の方法。
（項目６４）
前記がんが、乳がん、黒色腫、副腎がん、胆道がん、膀胱がん（bladder  cancer）、
脳もしくは中枢神経系がん、気管支がん、芽細胞腫、癌腫、軟骨肉腫、口腔もしくは咽頭のがん、子宮頸がん、結腸がん、結腸直腸がん、食道がん、消化管がん、膠芽腫、肝癌、肝細胞癌、腎臓がん、白血病、肝臓がん、肺がん、リンパ腫、非小細胞肺がん、眼科がん、骨肉腫、卵巣がん、膵臓がん、末梢神経系がん、前立腺がん、肉腫、唾液腺がん、小腸もしくは虫垂がん、小細胞肺がん、扁平細胞がん、胃がん、精巣がん、甲状腺がん、膀胱がん（urinary  bladder  cancer）、子宮もしくは子宮内膜がん、外陰部がん、またはそれらの任意の組合せからなる群から選択される、項目６１に記載の方法。
（項目６５）
非ホジキンリンパ腫が、Ｂ細胞リンパ腫またはＴ細胞リンパ腫から選択される、項目６４に記載の方法。
（項目６６）
前記Ｂ細胞またはＴ細胞リンパ腫が、びまん性大細胞型Ｂ細胞リンパ腫、原発性縦隔Ｂ細胞リンパ腫、血管内大細胞型Ｂ細胞リンパ腫、濾胞性リンパ腫、慢性リンパ球性白血病／小リンパ球性リンパ腫、マントル細胞リンパ腫、辺縁帯Ｂ細胞リンパ腫、節外性辺縁帯Ｂ細胞リンパ腫、粘膜関連リンパ組織（ＭＡＬＴ）リンパ腫、結節性辺縁帯Ｂ細胞リンパ腫、脾臓辺縁帯Ｂ細胞リンパ腫、バーキットリンパ腫、リンパ形質細胞性リンパ腫、ワルデンストレームマクログロブリン血症、有毛細胞白血病、原発性中枢神経系（ＣＮＳ）リンパ腫、前駆Ｔ−リンパ芽球性リンパ腫／白血病、末梢性Ｔ細胞リンパ腫、皮膚Ｔ細胞リンパ腫、くすぶり型成人Ｔ細胞リンパ腫、慢性成人Ｔ細胞リンパ腫、急性成人Ｔ細胞リンパ腫、リンパ腫性成人Ｔ細胞リンパ腫、血管免疫芽球性Ｔ細胞リンパ腫、節外性天然キラーＴ細胞リンパ腫鼻型（ＥＮＫＬ）、腸症関連腸管Ｔ細胞リンパ腫（ＥＡＴＬ）、および退形成大細胞型リンパ腫（ＡＬＣＬ）からなる群から選択される、項目６４に記載の方法。
（項目６７）
前記眼科疾患が、黄斑変性症、加齢性黄斑変性症、糖尿病網膜症、ヒストプラスマ症、黄斑円孔、黄斑パッカー、ビエッティ結晶性ジストロフィー、網膜剥離、網膜菲薄化、網膜芽細胞腫、早産児の網膜症、アッシャー症候群、硝子体剥離、レフサム病、網膜色素変性症、オンコセルカ症、全脈絡膜萎縮、レーバー先天黒内障、網膜分離症、若年性網膜分離症、シュタルガルト病、眼筋麻痺、またはそれらの任意の組合せからなる群から選択される、項目６１に記載の方法。
（項目６８）
前記ウイルス感染が、ウエストナイルウイルス、呼吸器合胞体ウイルス（ＲＳＶ）、単純ヘルペスウイルス１、単純ヘルペスウイルス２、エプスタイン−バーウイルス（ＥＢＶ）、肝炎ウイルスＡ、肝炎ウイルスＢ、肝炎ウイルスＣ、インフルエンザウイルス、水疱、トリインフルエンザウイルス、痘瘡、ポリオウイルス、ＨＩＶ−１、ＨＩＶ−２、エボラウイルス、およびそれらの任意の組合せからなる群から選択されるウイルスによって引き起こされる、項目６１に記載の方法。
（項目６９）
前記対象が、哺乳動物である、項目５８〜６８のいずれか一項に記載の方法。
（項目７０）
前記対象が、ヒトである、項目６９に記載の方法。
（項目７１）
前記投与の開始前に、前記神経変性疾患もしくは障害、筋骨格疾患もしくは障害、がん、眼科疾患もしくは障害、またはウイルス感染を有する前記対象を診断するステップをさらに含む、項目６１〜７０のいずれか一項に記載の方法。
（項目７２）
前記神経変性疾患もしくは障害、前記筋骨格疾患もしくは障害、前記がん、前記眼科疾患もしくは障害、または前記ウイルス感染の病理が、ストレス顆粒を含む、項目６１〜７１のいずれか一項に記載の方法。
（項目７３）
前記神経変性疾患、前記筋骨格疾患もしくは障害、前記がん、前記眼科疾患もしくは障害、または前記ウイルス感染の病理が、ＴＤＰ−４３封入体を含む、項目６１〜７１のいずれか一項に記載の方法。