【手続補正書】
【提出日】令和2年12月24日(2020.12.24)
【手続補正１】
【補正対象書類名】特許請求の範囲
【補正対象項目名】全文
【補正方法】変更
【補正の内容】
【特許請求の範囲】
【請求項１】
ファーバー病の治療を、それを必要とする対象において行う方法において使用するための、０．１ｍｇ／ｋｇ〜５０ｍｇ／ｋｇの有効量の組換えヒト酸性セラミダーゼを含む薬学的組成物であって、前記方法が前記薬学的組成物を前記対象に投与することを含む、前記薬学的組成物。
【請求項２】
前記ファーバー病の治療を行うことが、ファーバー病を有する対象またはファーバー病を有すると疑われる対象において、脂肪肉芽腫を低減すること、または脾臓重量を低減すること、またはセラミドを低減すること、またはスフィンゴシンを増加することを含む、請求項１に記載の薬学的組成物。
【請求項３】
前記有効量が、約０．１ｍｇ／ｋｇ〜約１０ｍｇ／ｋｇ、または約１０ｍｇ／ｋｇ〜約５０ｍｇ／ｋｇ、または約１０ｍｇ／ｋｇ〜約２０ｍｇ／ｋｇ、または約２０ｍｇ／ｋｇ〜約３０ｍｇ／ｋｇ、または約３０ｍｇ／ｋｇ〜約４０ｍｇ／ｋｇ、または約４０ｍｇ／ｋｇ〜約５０ｍｇ／ｋｇである、請求項１または２に記載の薬学的組成物。
【請求項４】
前記有効量が、約１、２、３、４、５、６、７、８、９、または１０ｍｇ／ｋｇである、請求項１または２に記載の薬学的組成物。
【請求項５】
前記薬学的組成物が、前記対象に週１回投与される、請求項１または２に記載の薬学的組成物。
【請求項６】
前記薬学的組成物が、溶液である、請求項１〜５のいずれか１項に記載の薬学的組成物。
【請求項７】
前記薬学的組成物が、組換えヒト酸性セラミダーゼを含む細胞馴化培地を含む、請求項１または２に記載の薬学的組成物。
【請求項８】
前記投与が、前記薬学的組成物を前記対象の皮膚と接触させることを含む、請求項１または２に記載の薬学的組成物。
【請求項９】
前記投与が、前記薬学的組成物を前記対象に非経口投与することを含む、請求項１〜６のいずれか１項に記載の薬学的組成物。
【請求項１０】
前記投与が、前記薬学的組成物を前記対象に注入することを含む、請求項１〜６のいずれか１項に記載の薬学的組成物。
【請求項１１】
前記投与が、腹腔内注入または静脈内注入である、請求項１〜６のいずれか１項に記載の薬学的組成物。
【請求項１２】
ファーバー病の治療を、それを必要とする対象において行う方法において使用するための、約０．１ｍｇ／ｋｇ〜約５０ｍｇ／ｋｇの有効量の単離された発現組換えヒト酸性セラミダーゼ（ｒｈＡＣ）を含む薬学的組成物であって、前記方法が、
ａ．ｒｈＡＣを細胞中で発現させることと、
ｂ．前記発現したｒｈＡＣを前記細胞から単離することと、
ｃ．前記薬学的組成物を前記対象に投与することと
を含む、前記薬学的組成物。
【請求項１３】
前記ファーバー病の治療を行うことが、ファーバー病を有する対象またはファーバー病を有すると疑われる対象において、脂肪肉芽腫を低減すること、または脾臓重量を低減すること、またはセラミドを低減すること、またはスフィンゴシンを増加することを含む、請求項１２に記載の薬学的組成物。
【請求項１４】
前記組換えヒト酸性セラミダーゼを細胞中で発現させることが、組換えヒト酸性セラミダーゼをコードするベクターを前記細胞に導入することを含む、請求項１２または１３に記載の薬学的組成物。
【請求項１５】
前記ベクターが、ウイルスベクターまたはプラスミドである、請求項１４に記載の薬学的組成物。
【請求項１６】
前記ベクターが、前記組換えヒト酸性セラミダーゼに操作可能に結合されたプロモーターを含む、請求項１４に記載の薬学的組成物。
【請求項１７】
前記ベクターを、前記細胞に導入する、または前記細胞に感染させる、請求項１４に記載の薬学的組成物。
【請求項１８】
前記細胞が、チャイニーズハムスター卵巣（ＣＨＯ）細胞またはＮＳ０である、請求項１２または１３に記載の薬学的組成物。
【請求項１９】
前記有効量が、約０．１ｍｇ／ｋｇ〜約１０ｍｇ／ｋｇ、または約１０ｍｇ／ｋｇ〜約５０ｍｇ／ｋｇ、または約１０ｍｇ／ｋｇ〜約２０ｍｇ／ｋｇ、または約２０ｍｇ／ｋｇ〜約３０ｍｇ／ｋｇ、または約３０ｍｇ／ｋｇ〜約４０ｍｇ／ｋｇ、または約４０ｍｇ／ｋｇ〜約５０ｍｇ／ｋｇである、請求項１２または１３に記載の薬学的組成物。
【請求項２０】
前記有効量が、約１、２、３、４、５、６、７、８、９、または１０ｍｇ／ｋｇである、請求項１２または１３に記載の薬学的組成物。
【請求項２１】
前記薬学的組成物が、前記対象に週１回投与される、請求項１２または１３に記載の薬学的組成物。
【請求項２２】
前記薬学的組成物が、溶液である、請求項１２〜２１のいずれか１項に記載の薬学的組成物。
【請求項２３】
前記投与が、前記薬学的組成物を前記対象に非経口投与することを含む、請求項２２に記載の薬学的組成物。
【請求項２４】
前記投与が、前記薬学的組成物を前記対象に注入することを含む、請求項２２に記載の薬学的組成物。
【手続補正２】
【補正対象書類名】明細書
【補正対象項目名】００１８
【補正方法】変更
【補正の内容】
【００１８】
本発明の態様では、対象が１〜５歳のときに治療が開始される。
[本発明1001]
ファーバー病の治療を、それを必要とする対象において行う方法であって、有効量の約0．1ｍｇ／ｋｇ〜約50ｍｇ／ｋｇの組換えヒト酸性セラミダーゼを含む薬学的組成物を前記対象に投与することを含む、前記方法。
[本発明1002]
ファーバー病を有する対象またはファーバー病を有すると疑われる対象における脂肪肉芽腫の低減方法であって、有効量の約0．1ｍｇ／ｋｇ〜約50ｍｇ／ｋｇの組換えヒト酸性セラミダーゼを含む薬学的組成物を前記対象に投与することを含む、前記方法。
[本発明1003]
ファーバー病を有する対象またはファーバー病を有すると疑われる対象における脾臓重量の低減方法であって、有効量の約0．1ｍｇ／ｋｇ〜約50ｍｇ／ｋｇの組換えヒト酸性セラミダーゼを含む薬学的組成物を前記対象に投与することを含む、前記方法。
[本発明1004]
ファーバー病を有する対象またはファーバー病を有すると疑われる対象におけるセラミドの低減方法であって、有効量の約0．1ｍｇ／ｋｇ〜約50ｍｇ／ｋｇの組換えヒト酸性セラミダーゼを含む薬学的組成物を前記対象に投与することを含む、前記方法。
[本発明1005]
ファーバー病を有する対象またはファーバー病を有すると疑われる対象におけるスフィンゴシンの増加方法であって、有効量の約0．1ｍｇ／ｋｇ〜約50ｍｇ／ｋｇの組換えヒト酸性セラミダーゼを含む薬学的組成物を前記対象に投与することを含む、前記方法。
[本発明1006]
前記有効量が、約0．1ｍｇ／ｋｇ〜約10ｍｇ／ｋｇである、本発明1001〜1005のいずれかの方法。
[本発明1007]
前記有効量が、約10ｍｇ／ｋｇ〜約50ｍｇ／ｋｇである、本発明1001〜1005のいずれかの方法。
[本発明1008]
前記有効量が、約10ｍｇ／ｋｇ〜約20ｍｇ／ｋｇである、本発明1001〜1005のいずれかの方法。
[本発明1009]
前記有効量が、約20ｍｇ／ｋｇ〜約30ｍｇ／ｋｇである、本発明1001〜1005のいずれかの方法。
[本発明1010]
前記有効量が、約30ｍｇ／ｋｇ〜約40ｍｇ／ｋｇである、本発明1001〜1005のいずれかの方法。
[本発明1011]
前記有効量が、約40ｍｇ／ｋｇ〜約50ｍｇ／ｋｇである、本発明1001〜1005のいずれかの方法。
[本発明1012]
前記有効量が、約1、2、3、4、5、6、7、8、9、または10ｍｇ／ｋｇである、本発明1001〜1005のいずれかの方法。
[本発明1013]
前記有効量が、前記対象に週1回投与される、本発明1001〜1012のいずれかの方法。
[本発明1014]
前記薬学的組成物が、溶液である、本発明1001〜1013のいずれかの方法。
[本発明1015]
前記薬学的組成物が、ｒｈＡＣを含む細胞馴化培地を含む、本発明1014の方法。
[本発明1016]
前記投与が、前記薬学的組成物を前記対象の皮膚と接触させることを含む、本発明1001〜1015のいずれかの方法。
[本発明1017]
前記投与が、前記薬学的組成物を前記対象に非経口投与することを含む、本発明1001〜1016のいずれかの方法。
[本発明1018]
前記投与が、前記薬学的組成物を前記対象に注入することを含む、本発明1017の方法。
[本発明1019]
前記投与が、腹腔内注入または静脈内注入である、本発明1017の方法。
[本発明1020]
ファーバー病の治療を、それを必要とする対象において行う方法であって、
ａ．組換えヒト酸性セラミダーゼ（ｒｈＡＣ）を細胞中で発現させることと、
ｂ．前記発現したｒｈＡＣを前記細胞から単離することと、
ｃ．有効量の約0．1ｍｇ／ｋｇ〜約50ｍｇ／ｋｇの前記単離された発現ｒｈＡＣを含む薬学的組成物を前記対象に投与することと
を含む、前記方法。
[本発明1021]
ファーバー病を有する対象またはファーバー病を有すると疑われる対象における脂肪肉芽腫の低減方法であって、
ａ．組換えヒト酸性セラミダーゼ（ｒｈＡＣ）を細胞中で発現させることと、
ｂ．前記発現したｒｈＡＣを前記細胞から単離することと、
ｃ．有効量の約0．1ｍｇ／ｋｇ〜約50ｍｇ／ｋｇの前記単離された発現ｒｈＡＣを含む薬学的組成物を前記対象に投与することと
を含む、前記方法。
[本発明1022]
ファーバー病を有する対象またはファーバー病を有すると疑われる対象における脾臓重量の低減方法であって、
ａ．組換えヒト酸性セラミダーゼ（ｒｈＡＣ）を細胞中で発現させることと、
ｂ．前記発現したｒｈＡＣを前記細胞から単離することと、
ｃ．有効量の約0．1ｍｇ／ｋｇ〜約50ｍｇ／ｋｇの前記単離された発現ｒｈＡＣを含む薬学的組成物を前記対象に投与することと
を含む、前記方法。
[本発明1023]
ファーバー病を有する対象またはファーバー病を有すると疑われる対象におけるセラミドの低減方法であって、
ａ．組換えヒト酸性セラミダーゼ（ｒｈＡＣ）を細胞中で発現させることと、
ｂ．前記発現したｒｈＡＣを前記細胞から単離することと、
ｃ．有効量の約0．1ｍｇ／ｋｇ〜約50ｍｇ／ｋｇの前記単離された発現ｒｈＡＣを含む薬学的組成物を前記対象に投与することと
を含む、前記方法。
[本発明1024]
ファーバー病を有する対象またはファーバー病を有すると疑われる対象におけるスフィンゴシンの増加方法であって、
ａ．組換えヒト酸性セラミダーゼ（ｒｈＡＣ）を細胞中で発現させることと、
ｂ．前記発現したｒｈＡＣを前記細胞から単離することと、
ｃ．有効量の約0．1ｍｇ／ｋｇ〜約50ｍｇ／ｋｇの前記単離された発現ｒｈＡＣを含む薬学的組成物を前記対象に投与することと
を含む、前記方法。
[本発明1025]
前記組換えヒト酸性セラミダーゼ（ｒｈＡＣ）を細胞中で発現させることが、ｒｈＡＣをコードするベクターを前記細胞に導入することを含む、本発明1020〜1024のいずれかの方法。
[本発明1026]
前記ベクターが、ウイルスベクターである、本発明1025の方法。
[本発明1027]
前記ベクターが、プラスミドである、本発明1025の方法。
[本発明1028]
前記ベクターが、前記ｒｈＡＣに操作可能に結合されたプロモーターを含む、本発明1025の方法。
[本発明1029]
前記ベクターが、前記細胞に導入される、本発明1025の方法。
[本発明1030]
前記ベクターを、前記細胞に感染させる、本発明1025の方法。
[本発明1031]
前記細胞が、チャイニーズハムスター卵巣（ＣＨＯ）細胞またはＮＳ0である、本発明1025の方法。
[本発明1032]
前記有効量が、約0．1ｍｇ／ｋｇ〜約10ｍｇ／ｋｇである、本発明1020〜1031のいずれかの方法。
[本発明1033]
前記有効量が、約10ｍｇ／ｋｇ〜約50ｍｇ／ｋｇである、本発明1020〜1031のいずれかの方法。
[本発明1034]
前記有効量が、約10ｍｇ／ｋｇ〜約20ｍｇ／ｋｇである、本発明1020〜1031のいずれかの方法。
[本発明1035]
前記有効量が、約20ｍｇ／ｋｇ〜約30ｍｇ／ｋｇである、本発明1020〜1031のいずれかの方法。
[本発明1036]
前記有効量が、約30ｍｇ／ｋｇ〜約40ｍｇ／ｋｇである、本発明1020〜1031のいずれかの方法。
[本発明1037]
前記有効量が、約40ｍｇ／ｋｇ〜約50ｍｇ／ｋｇである、本発明1020〜1031のいずれかの方法。
[本発明1038]
前記有効量が、約1、2、3、4、5、6、7、8、9、または10ｍｇ／ｋｇである、本発明1020〜1031のいずれかの方法。
[本発明1039]
前記有効量が、前記対象に週1回投与される、本発明1020〜1038のいずれかの方法。
[本発明1040]
前記薬学的組成物が、溶液である、本発明1020〜1039のいずれかの方法。
[本発明1041]
前記薬学的組成物が、前記ｒｈＡＣを含む細胞馴化培地を含む、本発明1040の方法。
[本発明1042]
前記投与が、前記薬学的組成物を前記対象の皮膚と接触させることを含む、本発明1020〜1041のいずれかの方法。
[本発明1043]
前記投与が、前記薬学的組成物を前記対象に非経口投与することを含む、本発明1020〜1042のいずれかの方法。
[本発明1044]
前記投与が、前記薬学的組成物を前記対象に注入することを含む、本発明1043の方法。
[本発明1045]
前記投与が、腹腔内注入または静脈内注入である、本発明1043の方法。