【手続補正書】
【提出日】令和3年10月28日(2021.10.28)
【手続補正１】
【補正対象書類名】特許請求の範囲
【補正対象項目名】全文
【補正方法】変更
【補正の内容】
【特許請求の範囲】
【請求項１】
式（Ｉ）：
2021501788.tif 000001
の化合物、またはその薬学的に許容される塩であって、
式中、
Ｄは、
2021501788.tif 000002
からなる群から選択され、
Ｌ１は、結合、Ｃ１〜Ｃ６アルキレン、２〜７員ヘテロアルキレン、−ＮＲＮ２−、もしくは−Ｏ−であり、ここで、Ｃ１〜Ｃ６アルキレンもしくは２〜７員ヘテロアルキレンは、１〜５個のＲＬ１によって置換されていてもよく、
Ｌ２は、結合、Ｃ１〜Ｃ６アルキレン、もしくは２〜７員ヘテロアルキレンであり、ここで、Ｃ１〜Ｃ６アルキレンもしくは２〜７員ヘテロアルキレンは、１〜５個のＲＬ２で置換されていてもよく、
Ｒ１は、水素またはＣ１〜Ｃ６アルキルであり、
Ｒ２は、水素またはＣ１〜Ｃ６アルキルであり、
Ｗは、フェニルもしくは５〜６員ヘテロアリールと縮合した５〜６員ヘテロシクリルを含む８〜１０員の部分不飽和縮合二環式環部分であり、ここで、前記ヘテロシクリルは、１つまたは複数の利用可能な飽和炭素において１〜４個のＲＷ１で置換されていてもよく、前記フェニルまたはヘテロアリールは、１つまたは複数の利用可能な不飽和炭素において１〜４個のＲＷ２で置換されていてもよく、ここで、前記ヘテロシクリルが、置換可能な窒素部分を含有する場合、前記置換可能な窒素は、ＲＮ３で置換されていてもよく、ここで、Ｗは、前記ヘテロシクリル内の利用可能な飽和炭素または窒素原子を通じてＬ２に結合し、
Ａは、フェニルもしくは５〜６員ヘテロアリールであり、ここで、フェニルもしくは５〜６員ヘテロアリールは、１つまたは複数の利用可能な炭素において１〜５個のＲＹで置換されていてもよく、前記５〜６員ヘテロアリールが、置換可能な窒素部分を含有する場合、前記置換可能な窒素は、ＲＮ４で置換されていてもよく、
それぞれのＲＬ１は、独立に、水素、Ｃ１〜Ｃ６アルキル、ヒドロキシ−Ｃ１〜Ｃ６アルキル、ハロ−Ｃ１〜Ｃ６アルキル、アミノ−Ｃ１〜Ｃ６アルキル、シアノ−Ｃ１〜Ｃ６アルキル、オキソ、ハロ、シアノ、−ＯＲＡ、−ＮＲＢＲＣ、−ＮＲＢＣ（Ｏ）ＲＤ、−Ｃ（Ｏ）ＮＲＢＲＣ、−Ｃ（Ｏ）ＲＤ、−Ｃ（Ｏ）ＯＨ、−Ｃ（Ｏ）ＯＲＤ、−ＳＲＥ、−Ｓ（Ｏ）ＲＤ、及び−Ｓ（Ｏ）２ＲＤからなる群より選択され、
それぞれのＲＬ２は、独立に、水素、Ｃ１〜Ｃ６アルキル、ヒドロキシ−Ｃ１〜Ｃ６アルキル、ハロ−Ｃ１〜Ｃ６アルキル、アミノ−Ｃ１〜Ｃ６アルキル、シアノ−Ｃ１〜Ｃ６アルキル、オキソ、ハロ、シアノ、−ＯＲＡ、−ＮＲＢＲＣ、−ＮＲＢＣ（Ｏ）ＲＤ、−Ｃ（Ｏ）ＮＲＢＲＣ、−Ｃ（Ｏ）ＲＤ、−Ｃ（Ｏ）ＯＨ、−Ｃ（Ｏ）ＯＲＤ、−ＳＲＥ、−Ｓ（Ｏ）ＲＤ、及び−Ｓ（Ｏ）２ＲＤからなる群より選択され、
ＲＮ１は、水素、Ｃ１〜Ｃ６アルキル、ヒドロキシ−Ｃ２〜Ｃ６アルキル、ハロ−Ｃ２〜Ｃ６アルキル、アミノ−Ｃ２〜Ｃ６アルキル、シアノ−Ｃ２〜Ｃ６アルキル、−Ｃ（Ｏ）ＮＲＢＲＣ、−Ｃ（Ｏ）ＲＤ、−Ｃ（Ｏ）ＯＲＤ、及び−Ｓ（Ｏ）２ＲＤからなる群より選択され、
ＲＮ２は、水素、Ｃ１〜Ｃ６アルキル、ヒドロキシ−Ｃ２〜Ｃ６アルキル、ハロ−Ｃ２〜Ｃ６アルキル、アミノ−Ｃ２〜Ｃ６アルキル、シアノ−Ｃ２〜Ｃ６アルキル、−Ｃ（Ｏ）ＮＲＢＲＣ、−Ｃ（Ｏ）ＲＤ、−Ｃ（Ｏ）ＯＲＤ、及び−Ｓ（Ｏ）２ＲＤからなる群より選択され、
ＲＮ３は、水素、Ｃ１〜Ｃ６アルキル、Ｃ１〜Ｃ６アルケニル、−Ｃ（Ｏ）−Ｃ１〜Ｃ６アルキル、−Ｃ（Ｏ）−Ｃ１〜Ｃ６シクロアルキル、Ｃ１〜Ｃ６アルキル−ＣＯ２Ｈ、Ｃ１〜Ｃ６アルキル−ＣＯ２−Ｃ１〜Ｃ６アルキル、−Ｃ（Ｏ）−Ｃ１〜Ｃ３アルキル−Ｏ−Ｃ１〜Ｃ３アルキル−Ｏ−Ｃ１〜Ｃ３アルキル、−Ｃ（Ｏ）−フェニル、−Ｃ（Ｏ）−ヘテロアリール、−Ｃ（Ｏ）−ヘテロシクリル、−Ｓ−Ｃ１〜Ｃ６アルキル、−Ｓ（Ｏ）２−Ｃ１〜Ｃ６アルキル、−Ｓ（Ｏ）２−フェニル、−Ｓ（Ｏ）２−ヘテロアリール、−Ｃ（Ｏ）ＮＲＢＲＣ、及び−Ｃ（Ｏ）ＯＲＤからなる群より選択され、
ここで、Ｃ１〜Ｃ６アルキル、Ｃ１〜Ｃ６アルケニル、Ｃ（Ｏ）−Ｃ１〜Ｃ６アルキル、−Ｃ（Ｏ）−Ｃ１〜Ｃ６シクロアルキル、Ｃ１〜Ｃ６アルキル−ＣＯ２Ｈ、Ｃ１〜Ｃ６アルキル−ＣＯ２−Ｃ１〜Ｃ６アルキル、−Ｃ（Ｏ）−ヘテロシクリル、−Ｓ−Ｃ１〜Ｃ６アルキル、及び−Ｓ（Ｏ）２−Ｃ１〜Ｃ６アルキルは、１つまたは複数の置換基で置換されていてもよく、１つまたは複数の置換基はそれぞれ、独立に、フルオロ、ヒドロキシル、Ｃ１〜Ｃ６アルコキシ、Ｃ１〜Ｃ６アルキル（１個、２個、または３個のフッ素原子で置換されていてもよい）、及びＳ（Ｏ）ｗＣ１〜６アルキル（式中、ｗは、０、１、または２である）からなる群より選択され、ならびに
ここで、−Ｃ（Ｏ）−フェニル、−Ｃ（Ｏ）−ヘテロアリール、−Ｓ（Ｏ）２−フェニル、及び−Ｓ（Ｏ）２−ヘテロアリールは、１つまたは複数の置換基で置換されていてもよく、１つまたは複数の置換基はそれぞれ、独立に、ハロゲン、ヒドロキシル、Ｃ１〜Ｃ６アルキル（１個、２個、または３個のフッ素原子で置換されていてもよい）、Ｃ１〜Ｃ６アルコキシ（１個、２個、または３個のフッ素原子で置換されていてもよい）、Ｓ（Ｏ２）ＮＲＢＲＣ、及びＳＯ２Ｆからなる群より選択され、
ＲＮ４は、水素、Ｃ１〜Ｃ６アルキル、ヒドロキシ−Ｃ２〜Ｃ６アルキル、ハロ−Ｃ２〜Ｃ６アルキル、アミノ−Ｃ２〜Ｃ６アルキル、シアノ−Ｃ２〜Ｃ６アルキル、−Ｃ（Ｏ）ＮＲＢＲＣ、−Ｃ（Ｏ）ＲＤ、−Ｃ（Ｏ）ＯＲＤ、及び−Ｓ（Ｏ）２ＲＤからなる群より選択され、
それぞれのＲＷ１は、独立に、水素、Ｃ１〜Ｃ６アルキル（−ＣＯ２Ｈにより置換されていてもよい）、ヒドロキシ−Ｃ１〜Ｃ６アルキル、ヒドロキシ−Ｃ２〜Ｃ６アルキル−Ｏ−、ハロ−Ｃ１〜Ｃ６アルキル、アミノ−Ｃ１〜Ｃ６アルキル、シアノ−Ｃ１〜Ｃ６アルキル、オキソ、ハロ、シアノ、−ＯＲＡ、−ＮＲＢＲＣ、−ＮＲＢＲＣＣ、−ＮＲＢＣ（Ｏ）ＲＤ、−Ｃ（Ｏ）ＮＲＢＲＣ、−Ｃ（Ｏ）ＲＤ、−Ｃ（Ｏ）ＯＨ、−Ｃ（Ｏ）ＯＲＤ、−ＳＲＥ、−Ｓ（Ｏ）ＲＤ、及び−Ｓ（Ｏ）２ＲＤからなる群より選択され、
それぞれのＲＷ２は、独立に、水素、Ｃ１〜Ｃ６アルキル、ヒドロキシ−Ｃ１〜Ｃ６アルキル、ヒドロキシ−Ｃ２〜Ｃ６アルキル−Ｏ−、ハロ−Ｃ１〜Ｃ６アルキル、ハロ−Ｃ１〜Ｃ６アルコキシ、アミノ−Ｃ１〜Ｃ６アルキル、シアノ−Ｃ１〜Ｃ６アルキル、ハロ、シアノ、−ＯＲＡ、−ＮＲＢＲＣ、−ＮＲＢＣ（Ｏ）ＲＤ、−Ｃ（Ｏ）ＮＲＢＲＣ、−Ｃ（Ｏ）ＲＤ、−Ｃ（Ｏ）ＯＨ、−Ｃ（Ｏ）ＯＲＤ、−Ｓ（ＲＦ）ｍ、−Ｓ（Ｏ）ＲＤ、及び−Ｓ（Ｏ）２ＲＤからなる群より選択されるか、あるいは
隣接する原子上の２個のＲＷ２基が、それらが結合する原子と共に、３〜７員縮合シクロアルキル、３〜７員縮合ヘテロシクリル、縮合アリール、または５〜６員縮合ヘテロアリールを形成し、これらはそれぞれ、１〜５個のＲＸで置換されていてもよく、
それぞれのＲＸは、独立に、水素、Ｃ１〜Ｃ６アルキル、ヒドロキシ−Ｃ１〜Ｃ６アルキル、ハロ−Ｃ１〜Ｃ６アルキル、アミノ−Ｃ１〜Ｃ６アルキル、シアノ−Ｃ１〜Ｃ６アルキル、オキソ、ハロ、シアノ、−ＯＲＡ、−ＮＲＢＲＣ、−ＮＲＢＣ（Ｏ）ＲＤ、−Ｃ（Ｏ）ＮＲＢＲＣ、−Ｃ（Ｏ）ＲＤ、−Ｃ（Ｏ）ＯＨ、−Ｃ（Ｏ）ＯＲＤ、−ＳＲＥ、−Ｓ（Ｏ）ＲＤ、及び−Ｓ（Ｏ）２ＲＤからなる群より選択され、
それぞれのＲＹは、独立に、水素、Ｃ１〜Ｃ６アルキル、ヒドロキシ−Ｃ１〜Ｃ６アルキル、ハロ−Ｃ１〜Ｃ６アルキル、ハロ−Ｃ１〜Ｃ６アルコキシ、アミノ−Ｃ１〜Ｃ６アルキル、シアノ−Ｃ１〜Ｃ６アルキル、ハロ、シアノ、−ＯＲＡ、−ＮＲＢＲＣ、−ＮＲＢＣ（Ｏ）ＲＤ、−Ｃ（Ｏ）ＮＲＢＲＣ、−Ｃ（Ｏ）ＲＤ、−Ｃ（Ｏ）ＯＨ、−Ｃ（Ｏ）ＯＲＤ、−Ｓ（ＲＦ）ｍ、−Ｓ（Ｏ）ＲＤ、−Ｓ（Ｏ）２ＲＤ、及びＧ１からなる群より選択されるか、あるいは
隣接する原子上の２個のＲＹ基が、それらが結合する原子と共に、３〜７員縮合シクロアルキル、３〜７員縮合ヘテロシクリル、縮合アリール、または５〜６員縮合ヘテロアリールを形成し、これらはそれぞれ、１〜５個のＲＸで置換されていてもよく、
それぞれのＧ１は、独立に、３〜７員シクロアルキル、３〜７員ヘテロシクリル、アリール、もしくは５〜６員ヘテロアリールであり、ここで、それぞれの３〜７員シクロアルキル、３〜７員ヘテロシクリル、アリール、もしくは５〜６員ヘテロアリールは、１〜３個のＲＺで置換されていてもよく、
それぞれのＲＺは、独立に、Ｃ１〜Ｃ６アルキル、ヒドロキシ−Ｃ１〜Ｃ６アルキル、ハロ−Ｃ１〜Ｃ６アルキル、ハロ、シアノ、−ＯＲＡ、−ＮＲＢＲＣ、−ＮＲＢＣ（Ｏ）ＲＤ、−Ｃ（Ｏ）ＮＲＢＲＣ、−Ｃ（Ｏ）ＲＤ、−Ｃ（Ｏ）ＯＨ、−Ｃ（Ｏ）ＯＲＤ、及び−Ｓ（Ｏ）２ＲＤからなる群より選択され、
ＲＡは、それぞれの場合に独立に、水素、Ｃ１〜Ｃ６アルキル、ハロ−Ｃ１〜Ｃ６アルキル、−Ｃ（Ｏ）ＮＲＢＲＣ、−Ｃ（Ｏ）ＲＤ、もしくは−Ｃ（Ｏ）ＯＲＤであり、
ＲＢ及びＲＣのそれぞれは独立に、水素またはＣ１〜Ｃ６アルキルであるか、あるいは、
ＲＢ及びＲＣは、それらが結合する原子と共に、１〜３個のＲＺで置換されていてもよい３〜７員ヘテロシクリル環を形成し、
それぞれのＲＣＣは独立に、Ｃ１〜Ｃ６アルキル−ＯＨ、Ｃ１〜Ｃ６アルキル−ＣＯ２Ｈ、及びＣ１〜Ｃ６アルキル−ＣＯ２−Ｃ１〜Ｃ６アルキルからなる群より選択され、
それぞれのＲＤは独立に、Ｃ１〜Ｃ６アルキルもしくはハロ−Ｃ１〜Ｃ６アルキルであり、
それぞれのＲＥは独立に、水素、Ｃ１〜Ｃ６アルキル、もしくはハロ−Ｃ１〜Ｃ６アルキルであり、
それぞれのＲＦは独立に、水素、Ｃ１〜Ｃ６アルキル、もしくはハロであり、ならびに
ｍは、ＲＦが水素もしくはＣ１〜Ｃ６アルキルの場合に１であり、ＲＦがＣ１〜Ｃ６アルキルの場合に３であり、またはＲＦがハロの場合に５である、
前記化合物、またはその薬学的に許容される塩。
【請求項２】
Ｄが、
2021501788.tif 000003
である、請求項１に記載の化合物。
【請求項３】
Ｄが
2021501788.tif 000004
である、請求項１または２に記載の化合物。
【請求項４】
Ｄが、
2021501788.tif 000005
である、請求項１〜３のいずれか１項に記載の化合物。
【請求項５】
Ｄが、
2021501788.tif 000006
である、請求項１〜３のいずれか１項に記載の化合物。
【請求項６】
それぞれのＲＸが、独立に、オキソ、−ＯＨ、−Ｃ（Ｏ）ＯＨ、−Ｃ（Ｏ）ＯＲＤ、ハロ、及びヒドロキシ−Ｃ１〜Ｃ６アルキルからなる群より選択される、請求項５に記載の化合物。
【請求項７】
Ｌ１が、結合、２〜７員ヘテロアルキレン、−ＮＲＮ２−、または−Ｏ−であり、ここで、２〜７員ヘテロアルキレンは、０〜５個のＲＬ１により置換されている、請求項１〜６のいずれか１項に記載の化合物。
【請求項８】
Ｌ１が、結合、ＣＨ２Ｏ−＊、ＣＨ２ＯＣＨ２−＊、−ＮＣＨ３−、−ＮＨ−、または−Ｏ−から選択され、ここで、「−＊」はＡへの結合点を示す、請求項１〜７のいずれか１項に記載の化合物。
【請求項９】
Ｒ１が、水素または−ＣＨ３である、請求項１〜８のいずれか１項に記載の化合物。
【請求項１０】
Ｒ２が、水素または−ＣＨ３である、請求項１〜９のいずれか１項に記載の化合物。
【請求項１１】
Ａが、フェニル、ピラジン、またはピリジルであり、これらはそれぞれ、１〜２個のＲＹ基で置換されていてもよい、請求項１〜１０のいずれか１項に記載の化合物。
【請求項１２】
Ａが、
2021501788.tif 000007
からなる群より選択される、請求項１〜１１のいずれか１項に記載の化合物。
【請求項１３】
それぞれのＲＹが、独立に、水素、クロロ、フルオロ、−ＣＨＦ２、−ＣＦ３、−ＣＨ３、−ＣＨ２ＣＨ３、−ＣＨ（ＣＨ３）２、−ＯＣＨ３、−ＯＣＨＦ２、−ＯＣＦ３、−ＯＣＨ２ＣＦ３、−ＯＣＨ（ＣＨ３）２、及び−ＣＮからなる群より選択されるか、または、
隣接する炭素上の２個のＲＹが、それらが結合している原子と一緒になって、１，３−ジオキソラニル環を形成し、この環は１〜２個のＲＸで置換されていてもよく、任意に、それぞれのＲＸは、独立に、フルオロである、
請求項１〜１２のいずれか１項に記載の化合物。
【請求項１４】
Ｌ２が、結合またはＣ１〜Ｃ６アルキレンであり、ここで、Ｃ１〜Ｃ６アルキレンは、０〜５個のＲＬ２により置換されている、請求項１〜１３のいずれか１項に記載の化合物。
【請求項１５】
Ｌ２が、結合またはＣＨ２−＊から選択され、「−＊」はＷへの結合点を示す、請求項１〜１４のいずれか１項に記載の化合物。
【請求項１６】
Ｌ２が、結合である、請求項１〜１５のいずれか１項に記載の化合物。
【請求項１７】
Ｗが、式（Ｗ−ａ）：
2021501788.tif 000008
により表され、
式中、
Ｔ１は、窒素またはＣ（ＲＷ２）であり、
Ｔ２は、窒素またはＣ（ＲＷ２）であり、
Ｔ３は、窒素またはＣ（ＲＷ２）であり、
Ｔ４は、窒素またはＣ（ＲＷ２）であり、
ここで、Ｔ１、Ｔ２、Ｔ３、及びＴ４のうち２つまでは窒素であってもよく、
Ｕ１は、結合、−Ｏ−、−ＮＲＮ３−、及び−Ｓ（Ｏ）ｗ−（式中、ｗは、０、１、または２である）からなる群より選択され、
Ｖ１は、＋−Ｏ−＃、＋−Ｃ（ＲＶ１１ＲＶ１２）−＃、＋−Ｃ（ＲＶ１１ＲＶ１２）−Ｃ（Ｏ）−＃、＋−Ｃ（ＲＶ１１ＲＶ１２）−Ｃ（ＲＶ１３ＲＶ１４）−＃、＋−Ｃ（ＲＶ１５ＲＶ１６）−Ｏ−＃、＋−Ｃ（ＲＶ１５ＲＶ１６）−ＮＲＮ３−＃、＋−Ｃ（Ｏ）−ＮＲＮ３−＃、＋−ＮＲＮ３−＃、＋−Ｏ−Ｃ（ＲＶ１５ＲＶ１６）−＃、＋−ＮＲＮ３−Ｃ（ＲＶ１５ＲＶ１６）−＃、＋−ＮＲＮ３−Ｃ（Ｏ）−＃、＋−Ｃ（Ｏ）−Ｏ−＃、＋−Ｏ−Ｃ（Ｏ）−＃、＋−Ｃ（ＲＶ１５ＲＶ１６）−Ｓ（Ｏ）ｗ−＃、及び＋−Ｓ（Ｏ）ｗ−Ｃ（ＲＶ１５ＲＶ１６）−＃（式中、ｗは、０、１、または２である）からなる群より選択され、ここで、「＋−」及び「−＃」は、式（Ｗ−ａ）において示されるとおりのＶ１への結合点を示し、
ここで、Ｖ１が＋−Ｏ−＃、＋−ＮＲＮ３−＃、または＋−Ｃ（ＲＶ１１ＲＶ１２）−＃である場合、Ｕ１は、結合ではなく、
ＲＶ１１及びＲＶ１２はそれぞれ、独立に、水素、Ｃ１〜Ｃ６アルキル、ヒドロキシ−Ｃ１〜Ｃ６アルキル、ハロ−Ｃ１〜Ｃ６アルキル、アミノ−Ｃ１〜Ｃ６アルキル、シアノ−Ｃ１〜Ｃ６アルキル、ハロ、シアノ、−ＯＲＡ、−ＮＲＢＲＣ、−ＮＲＢＲＣＣ、−ＮＲＢＣ（Ｏ）ＲＤ、−Ｃ（Ｏ）ＮＲＢＲＣ、−Ｃ（Ｏ）ＲＤ、−Ｃ（Ｏ）ＯＨ、−Ｃ（Ｏ）ＯＲＤ、−ＳＲＥ、−Ｓ（Ｏ）ＲＤ、及び−Ｓ（Ｏ）２ＲＤからなる群より選択され、
ＲＶ１３及びＲＶ１４はそれぞれ、独立に、水素、Ｃ１〜Ｃ６アルキル、ヒドロキシ−Ｃ１〜Ｃ６アルキル、ハロ−Ｃ１〜Ｃ６アルキル、アミノ−Ｃ１〜Ｃ６アルキル、シアノ−Ｃ１〜Ｃ６アルキル、ハロ、シアノ、−ＯＲＡ、−ＮＲＢＲＣ、−ＮＲＢＲＣＣ、−ＮＲＢＣ（Ｏ）ＲＤ、−Ｃ（Ｏ）ＮＲＢＲＣ、−Ｃ（Ｏ）ＲＤ、−Ｃ（Ｏ）ＯＨ、−Ｃ（Ｏ）ＯＲＤ、−ＳＲＥ、−Ｓ（Ｏ）ＲＤ、及び−Ｓ（Ｏ）２ＲＤからなる群より選択され；
ＲＶ１５及びＲＶ１６はそれぞれ、独立に、水素、Ｃ１〜Ｃ６アルキル、ヒドロキシ−Ｃ２〜Ｃ６アルキル、ハロ−Ｃ２〜Ｃ６アルキル、アミノ−Ｃ２〜Ｃ６アルキル、シアノ−Ｃ２〜Ｃ６アルキル、−Ｃ（Ｏ）ＮＲＢＲＣ、−Ｃ（Ｏ）ＲＤ、−Ｃ（Ｏ）ＯＨ、及び−Ｃ（Ｏ）ＯＲＤからなる群より選択され、ならびに
ＲＷ１は、水素及びＣ１〜Ｃ６アルキルからなる群より選択される、
請求項１〜１６のいずれか１項に記載の化合物。
【請求項１８】
Ｗが、式（Ｗ−ａ−１）、式（Ｗ−ａ−２）、式（Ｗ−ａ−３）、式（Ｗ−ａ−４）、または式（Ｗ−ａ−５）：
2021501788.tif 000009
2021501788.tif 000010
により表される、請求項１７に記載の化合物。
【請求項１９】
Ｗが、式（Ｗ−ａ−１）：
2021501788.tif 000011
により表される、請求項１８に記載の化合物。
【請求項２０】
Ｕ１が、結合、−Ｏ−、及び−ＮＲＮ３−からなる群より選択され、ならびにＶ１が、＋−Ｏ−＃、＋−Ｃ（ＲＶ１１ＲＶ１２）−＃、＋−Ｃ（ＲＶ１１ＲＶ１２）−Ｃ（ＲＶ１３ＲＶ１４）−＃、＋−Ｃ（ＲＶ１５ＲＶ１６）−Ｏ−＃、＋−Ｃ（ＲＶ１１ＲＶ１２）−Ｃ（Ｏ）−＃、＋−Ｏ−Ｃ（ＲＶ１５ＲＶ１６）−＃、＋−Ｃ（ＲＶ１５ＲＶ１６）−ＮＲＮ３−＃、及び＋−Ｃ（Ｏ）−ＮＲＮ３−＃からなる群より選択され、ここで、「＋−」及び「−＃」は、式（Ｗ−ａ）において示されるとおりのＶ１の結合点を示し、ここで、Ｖ１が＋−Ｏ−＃または＋−Ｃ（ＲＶ１１ＲＶ１２）−＃である場合、Ｕ１は、結合ではない、請求項１７〜１９のいずれか１項に記載の化合物。
【請求項２１】
ＲＶ１１、ＲＶ１２、ＲＶ１３、及びＲＶ１４がそれぞれ、独立に、水素、ハロ、Ｃ１〜Ｃ３アルキル、シアノ、−ＯＲＡ、−ＮＲＢＲＣ、及び−ＮＲＢＲＣＣからなる群より選択される、請求項１７〜２０のいずれか１項に記載の化合物。
【請求項２２】
ＲＶ１１、ＲＶ１２、ＲＶ１３、及びＲＶ１４がそれぞれ、独立に、水素、ヒドロキシル、及び−ＮＲＢＲＣＣからなる群より選択される、請求項１７〜２１のいずれか１項に記載の化合物。
【請求項２３】
ＲＶ１５及びＲＶ１６がそれぞれ、独立に、水素及びＣ１〜Ｃ３アルキルからなる群より選択される、請求項１７〜２２のいずれか１項に記載の化合物。
【請求項２４】
ＲＶ１５及びＲＶ１６がそれぞれ、水素である、請求項１７〜２３のいずれか１項に記載の化合物。
【請求項２５】
Ｕ１が、結合、−Ｏ−、−ＮＨ−、及び−ＮＣＨ３−からなる群より選択され、ならびにＶ１が、＋−Ｏ−＃、＋−ＣＨ２−＃、＋−ＣＨ２−ＣＨ２−＃、＋−ＣＨ２−Ｃ（Ｏ）−＃、＋−ＣＨ２−Ｏ−＃、＋−Ｏ−ＣＨ２−＃、＋−ＣＨ２−ＮＨ−＃、＋−ＣＨ２−ＮＣＨ３−＃、＋−Ｃ（Ｏ）−ＮＨ−＃、及び＋−Ｃ（Ｏ）−ＮＣＨ３−＃からなる群より選択され、ここで、「＋−」及び「−＃」は、式（Ｗ−ａ）において示されるとおりのＶ１の結合点を示す、請求項１７〜２４のいずれか１項に記載の化合物。
【請求項２６】
ＲＷ１が、水素、ヒドロキシル、−ＣＨ３、−ＮＨ（ＣＨ２）２ＯＨ、−ＮＨ（ＣＨ２）２ＣＯ２Ｈ、及び−ＮＨ（ＣＨ２）２ＣＯ２ＣＨ３からなる群より選択される、請求項１７〜２５のいずれか１項記載の化合物。
【請求項２７】
Ｗが、ベンゾ［ｄ］［１，３］ジオキソール、３，４−ジヒドロ−２Ｈ−ベンゾ［ｂ］［１，４］オキサジン、クロマン、クロマン−４−オン、２Ｈ−ベンゾ［ｂ］［１，４］オキサジン−３（４Ｈ）−オン、２，３−ジヒドロベンゾ［ｂ］［１，４］ジオキシン、インドリン、または２，３−ジヒドロベンゾフラン部分であり、ここで、これらはそれぞれ、飽和炭素原子を通じてＬ２に結合しており、これらはそれぞれ、１つまたは複数の利用可能な不飽和炭素において１〜４個のＲＷ２で置換されていてもよく、ならびにそれぞれのＲＷ２は、独立に、Ｃ１〜Ｃ６アルキル、ハロ−Ｃ１〜Ｃ６アルキル、ハロ、オキソ、シアノ、及び−ＯＲＡからなる群より選択される、請求項１７〜２６のいずれか１項に記載の化合物。
【請求項２８】
Ｗが、
2021501788.tif 000012
からなる群より選択される、請求項１７〜２７のいずれか１項に記載の化合物。
【請求項２９】
Ｌ２が、１〜５個のＲＬ２により置換されていてもよいＣ１〜Ｃ６アルキレンである、請求項１〜１５のいずれか１項に記載の化合物。
【請求項３０】
Ｌ２が、ＲＬ２により置換されていないＣ１〜Ｃ６アルキレンである、請求項１〜１５及び２９のいずれか１項に記載の化合物。
【請求項３１】
Ｌ２が、ＣＨ２−＊であり、ここで、「−＊」はＷへの結合点を示す、請求項１〜１５及び２９〜３０のいずれか１項に記載の化合物。
【請求項３２】
Ｗが、式（Ｗ−ｂ）:
2021501788.tif 000013
により表され、
式中、
Ｔ５は、窒素またはＣ（ＲＷ２）であり、
Ｔ６は、窒素またはＣ（ＲＷ２）であり、
Ｔ７は、窒素またはＣ（ＲＷ２）であり、
Ｔ８は、窒素またはＣ（ＲＷ２）であり、
ここで、Ｔ５、Ｔ６、Ｔ７、及びＴ８のうち２つまでは窒素であってもよく、
Ｖ２は、＊−Ｃ（ＲＶ２１ＲＶ２２）−＃、＊−Ｃ（ＲＶ２１ＲＶ２２）−Ｃ（ＲＶ２３ＲＶ２４）−＃、＊−Ｃ（ＲＶ２１ＲＶ２２）−Ｃ（ＲＶ２３ＲＶ２４）−Ｃ（ＲＶ２３ＲＶ２４）−＃、＊−Ｃ（ＲＶ２１ＲＶ２２）−Ｃ（ＲＶ２１ＲＶ２２）−Ｏ−＃、＊−Ｃ（ＲＶ２１ＲＶ２２）−Ｃ（ＲＶ２１ＲＶ２２）−ＮＲＮ３−＃、−Ｃ（ＲＶ２１ＲＶ２２）−ＮＲＮ３−＃、＊−Ｃ（Ｏ）−Ｃ（ＲＶ２３ＲＶ２４）−＃、＊−Ｃ（Ｏ）−Ｃ（ＲＶ２３ＲＶ２４）−Ｃ（ＲＶ２３ＲＶ２４）−＃、＊−Ｃ（Ｏ）−ＮＲＮ３−＃、及び＊−Ｃ（Ｏ）−Ｏ−＃からなる群より選択され、ここで、「＊−」及び「−＃」は、式（Ｗ−ｂ）において示されるとおりのＶ２の結合点を示し、
Ｕ２は、結合、＊−Ｃ（Ｏ）−＋、及び＊−Ｃ（ＲＵ２１ＲＵ２２）−＋からなる群より選択され、ここで、「＊−」及び「−＋」は、式（Ｗ−ｂ）において示されるとおりのＵ２の結合点を示し、
ここで、Ｖ２が＊−Ｃ（ＲＶ２１ＲＶ２２）−＃である場合、Ｕ２は、結合ではなく、
ＲＵ２１及びＲＵ２２はそれぞれ、独立に、水素、Ｃ１〜Ｃ６アルキル、ヒドロキシ−Ｃ２〜Ｃ６アルキル、ハロ−Ｃ２〜Ｃ６アルキル、アミノ−Ｃ２〜Ｃ６アルキル、シアノ−Ｃ２〜Ｃ６アルキル、−Ｃ（Ｏ）ＮＲＢＲＣ、−Ｃ（Ｏ）ＲＤ、−Ｃ（Ｏ）ＯＨ、−Ｃ（Ｏ）ＯＲＤ、Ｃ１〜Ｃ６アルキル−Ｃ（Ｏ）ＯＨ、及びＣ１〜Ｃ６アルキル−Ｃ（Ｏ）ＯＲＤからなる群より選択され、
ＲＶ２１及びＲＶ２２はそれぞれ、独立に、水素、Ｃ１〜Ｃ６アルキル、ヒドロキシ−Ｃ２〜Ｃ６アルキル、ハロ−Ｃ２〜Ｃ６アルキル、アミノ−Ｃ２〜Ｃ６アルキル、シアノ−Ｃ２〜Ｃ６アルキル、−Ｃ（Ｏ）ＮＲＢＲＣ、−Ｃ（Ｏ）ＲＤ、−Ｃ（Ｏ）ＯＨ、及び−Ｃ（Ｏ）ＯＲＤからなる群より選択され、ならびに
ＲＶ２３及びＲＶ２４はそれぞれ、独立に、水素、Ｃ１〜Ｃ６アルキル、ヒドロキシ−Ｃ１〜Ｃ６アルキル、ハロ−Ｃ１〜Ｃ６アルキル、アミノ−Ｃ１〜Ｃ６アルキル、シアノ−Ｃ１〜Ｃ６アルキル、ハロ、シアノ、−ＯＲＡ、−ＮＲＢＲＣ、−ＮＲＢＣ（Ｏ）ＲＤ、−Ｃ（Ｏ）ＮＲＢＲＣ、−Ｃ（Ｏ）ＲＤ、−Ｃ（Ｏ）ＯＨ、−Ｃ（Ｏ）ＯＲＤ、−ＳＲＥ、−Ｓ（Ｏ）ＲＤ、及び−Ｓ（Ｏ）２ＲＤからなる群より選択される、
請求項１〜１５及び２９〜３１のいずれか１項に記載の化合物。
【請求項３３】
Ｗが、式（Ｗ−ｂ−１）、式（Ｗ−ｂ−２）、式（Ｗ−ｂ−３）、式（Ｗ−ｂ−４）、または式（Ｗ−ｂ−５）：
2021501788.tif 000014
により表される、請求項３２に記載の化合物。
【請求項３４】
Ｗが、式（Ｗ−ｂ−１）：
2021501788.tif 000015
により表される、請求項３３に記載の化合物。
【請求項３５】
Ｖ２が、＊−Ｃ（ＲＶ２１ＲＶ２２）−＃、＊−Ｃ（ＲＶ２１ＲＶ２２）−Ｃ（ＲＶ２３ＲＶ２４）−＃、＊−Ｃ（Ｏ）−Ｃ（ＲＶ２３ＲＶ２４）−＃、及び＊−Ｃ（ＲＶ２１ＲＶ２２）−Ｃ（ＲＶ２３ＲＶ２４）−Ｃ（ＲＶ２３ＲＶ２４）−＃からなる群より選択され、ここで、「＊−」及び「−＃」は、式（Ｗ−ｂ）において示されるとおりのＶ２の結合点を示す、請求項３２〜３４のいずれか１項に記載の化合物。
【請求項３６】
ＲＶ２１及びＲＶ２２がそれぞれ、独立に、水素及びＣ１〜Ｃ３アルキルからなる群より選択される、請求項３２〜３５のいずれか１項に記載の化合物。
【請求項３７】
ＲＶ２１及びＲＶ２２がそれぞれ、水素である、請求項３２〜３６のいずれか１項に記載の化合物。
【請求項３８】
ＲＶ２３及びＲＶ２４がそれぞれ、独立に、水素、ハロ、Ｃ１〜Ｃ３アルキル、シアノ、−ＯＲＡ、及び−ＮＲＢＲＣからなる群より選択される、請求項３２〜３７のいずれか１項に記載の化合物。
【請求項３９】
ＲＶ２３及びＲＶ２４がそれぞれ、水素である、請求項３２〜３８のいずれか１項に記載の化合物。
【請求項４０】
Ｕ２が、結合、＊−Ｃ（Ｏ）−＋、＊−ＣＨ２−＋、及び＊−ＣＨ（ＣＨ２ＣＯ２Ｈ）−＋からなる群より選択され、ここで、「＊−」及び「−＋」は、式（Ｗ−ｂ）において示されるとおりのＵ２の結合点を示し、ならびにＶ２が、＊−ＣＨ２−＃、＊−ＣＨ２−ＣＨ２−＃、＊−Ｃ（Ｏ）−ＣＨ２−＃、＊−Ｃ（Ｏ）−ＮＨ−＃、＊−ＣＨ２−ＮＨ−＃、及び＊−ＣＨ２−ＣＨ２−ＣＨ２−＃からなる群より選択され、ここで、「＊−」及び「−＃」は、式（Ｗ−ｂ）において示されるとおりのＶ２の結合点を示す、請求項３２〜３９のいずれか１項に記載の化合物。
【請求項４１】
Ｗが、インドリン、インドリン−２−オン、イソインドリン、イソインドリン−１−オン、１，２，３，４−テトラヒドロキノリン、１，２，３，４−テトラヒドロイソキノリン、キナゾリン−２，４（１Ｈ，３Ｈ）−ジオン、または２，３−ジヒドロキナゾリン−４（１Ｈ）−オン部分であり、ここで、これらはそれぞれ、窒素原子を通じてＬ２に結合しており、これらはそれぞれ、１つまたは複数の利用可能な不飽和炭素原子において、１〜４個のＲＷ２で置換されていてもよく、ここで、それぞれのＲＷ２は、独立に、Ｃ１〜Ｃ６アルキル、ハロ−Ｃ１〜Ｃ６アルキル、ヒドロキシ−Ｃ２〜Ｃ６アルキル−Ｏ−、ハロ、シアノ、及び−ＯＲＡからなる群より選択される、請求項３２〜４０のいずれか１項に記載の化合物。
【請求項４２】
Ｗが、
2021501788.tif 000016
からなる群より選択され、式中、ＲＮ３は、水素、Ｃ１〜Ｃ６アルキル、及びヒドロキシ−Ｃ２〜Ｃ６アルキルからなる群より選択される、請求項３２〜４１のいずれか１項に記載の化合物。
【請求項４３】
前記式（Ｉ）の化合物が、式（Ｉ−ａ）：
2021501788.tif 000017
の化合物、またはその薬学的に許容される塩であって、
式中、
Ｄは、ビシクロ［１．１．１］ペンタニルまたはビシクロ［２．２．２］オクタニルであり、これらはそれぞれ、１〜４個のＲＸ基で置換されていてもよく、
Ｌ１は、結合、ＣＨ２Ｏ−＊、ＣＨ２ＯＣＨ２−＊、−ＮＣＨ３−、−ＮＨ−、及び−Ｏ−からなる群より選択され、ここで、「−＊」はＡへの結合点を示し、
Ｌ２は、結合であり、
Ｒ１は、水素及び−ＣＨ３からなる群より選択され、
Ｒ２は、水素及び−ＣＨ３からなる群より選択され、
Ａは、フェニル、ピラジン、またはピリジルであり、これらはそれぞれ、１〜５個のＲＹ基で置換されていてもよく、
Ｗは、ベンゾ［ｄ］［１，３］ジオキソール、３，４−ジヒドロ−２Ｈ−ベンゾ［ｂ］［１，４］オキサジン、クロマン、２Ｈ−ベンゾ［ｂ］［１，４］オキサジン−３（４Ｈ）−オン、２，３−ジヒドロベンゾ［ｂ］［１，４］ジオキシン、インドリン、または２，３−ジヒドロベンゾフラン部分であり、ここで、これらはそれぞれ、飽和炭素原子を通じてＬ２に結合しており、これらはそれぞれ、１つまたは複数の利用可能な不飽和炭素原子において、１〜４個のＲＷ２基で置換されていてもよく、ここで、３，４−ジヒドロ−２Ｈ−ベンゾ［ｂ］［１，４］オキサジン、２Ｈ−ベンゾ［ｂ］［１，４］オキサジン−３（４Ｈ）−オン、及びインドリンは、利用可能な窒素原子において水素または−ＣＨ３で置換されていてもよく、
それぞれのＲＷ２は、独立に、水素、クロロ、フルオロ、−ＣＨＦ２、−ＣＦ３、−ＣＨ３、−ＣＨ２ＣＨ３、−ＣＨ（ＣＨ３）２、−ＯＣＨ３、−ＯＣＨＦ２、−ＯＣＦ３、−ＯＣＨ２ＣＦ３、−ＯＣＨ（ＣＨ３）２、及び−ＣＮからなる群より選択されるか、あるいは
隣接する炭素上の２個のＲＷ２基が、それらが結合している原子と一緒になって、１，３−ジオキソラニル環を形成し、この環は、１〜２個のフッ素原子で置換されていてもよく、
それぞれのＲＸは、独立に、フルオロ、オキソ、−ＯＨ、−ＯＣＨ３、−Ｃ（Ｏ）ＯＨ、または−Ｃ（Ｏ）ＯＣＨ３であり、ならびに
それぞれのＲＹは、独立に、クロロ、フルオロ、−ＣＨＦ２、−ＣＦ３、−ＣＨ３、−ＣＨ２ＣＨ３、−ＣＨ（ＣＨ３）２、−ＯＣＨ３、−ＯＣＨＦ２、−ＯＣＦ３、−ＯＣＨ２ＣＦ３、−ＯＣＨ（ＣＨ３）２、または−ＣＮであるか、あるいは
隣接する原子上の２個のＲＹ基が、それらが結合している原子と一緒になって、１，３−ジオキソラニル環を形成し、この環は、１〜２個のフッ素原子で置換されていてもよい、
請求項１〜４２のいずれか１項に記載の化合物。
【請求項４４】
前記式（Ｉ）の化合物が、式（Ｉ−ｂ）：
2021501788.tif 000018
の化合物、またはその薬学的に許容される塩であって、
式中、
Ｄは、それぞれが１〜４個のＲＸ基で置換されていてもよい、ビシクロ［１．１．１］ペンタニルもしくはビシクロ［２．２．２］オクタニルであり、
Ｌ１は、結合、ＣＨ２Ｏ−＊、ＣＨ２ＯＣＨ２−＊、−ＮＣＨ３−、−ＮＨ−、及び−Ｏ−からなる群より選択され、ここで、「−＊」はＡへの結合点を示し、
Ｌ２は、ＣＨ２−＊であり、ここで、「−＊」はＷへの結合点を示し、
Ｒ１は、水素及び−ＣＨ３からなる群より選択され、
Ｒ２は、水素及び−ＣＨ３からなる群より選択され、
Ａは、それぞれが１〜５個のＲＹ基で置換されていてもよい、フェニルもしくはピリジルであり、
Ｗは、インドリン部分であり、ここで、インドリンは、窒素原子を通じてＬ２に結合しており、インドリンは、１つまたは複数の置換可能な不飽和炭素原子において、１〜４個のＲＷ２基で置換されていてもよく、
それぞれのＲＷ２は、独立に、水素、クロロ、フルオロ、−ＣＨＦ２、−ＣＦ３、−ＣＨ３、−ＣＨ２ＣＨ３、−ＣＨ（ＣＨ３）２、−ＯＣＨ３、−ＯＣＨＦ２、−ＯＣＦ３、−ＯＣＨ２ＣＦ３、−ＯＣＨ（ＣＨ３）２、及び−ＣＮからなる群より選択されるか、あるいは
隣接する炭素上の２個のＲＷ２基が、それらが結合している原子と一緒になって、１，３−ジオキソラニル環を形成し、この環は、１〜２個のフッ素原子で置換されていてもよく、
それぞれのＲＸは独立に、フルオロ、オキソ、−ＯＨ、−ＯＣＨ３、−Ｃ（Ｏ）ＯＨ、もしくは−Ｃ（Ｏ）ＯＣＨ３であり、ならびに
それぞれのＲＹは独立に、クロロ、フルオロ、−ＣＨＦ２、−ＣＦ３、−ＣＨ３、−ＣＨ２ＣＨ３、−ＣＨ（ＣＨ３）２、−ＯＣＨ３、−ＯＣＨＦ２、−ＯＣＦ３、−ＯＣＨ２ＣＦ３、−ＯＣＨ（ＣＨ３）２、もしくは−ＣＮであるか、または
隣接する原子上の２個のＲＹ基が、それらが結合する原子と共に、１〜２個のフッ素原子で置換されていてもよい、１，３−ジオキソラニル環を形成する、
請求項１〜４２のいずれか１項に記載の化合物。
【請求項４５】
前記式（Ｉ）の化合物が、式（Ｉ−ｃ−１）、式（Ｉ−ｃ−２）、式（Ｉ−ｃ−３）、式（Ｉ−ｃ−４）、式（Ｉ−ｃ−５）、式（Ｉ−ｃ−６）、式（Ｉ−ｃ−７）、式（Ｉ−ｃ−８）、式（Ｉ−ｃ−９）、または式（Ｉ−ｃ−１０）：
2021501788.tif 000019
2021501788.tif 000020
2021501788.tif 000021
の化合物、またはその薬学的に許容される塩である、請求項１〜４４のいずれか１項に記載の化合物。
【請求項４６】
前記式（Ｉ）の化合物が、式（Ｉ−ｄ−１）、式（Ｉ−ｄ−２）、式（Ｉ−ｄ−３）、式（Ｉ−ｄ−４）、式（Ｉ−ｄ−５）、式（Ｉ−ｄ−６）、式（Ｉ−ｄ−７）、式（Ｉ−ｄ−８）、式（Ｉ−ｄ−９）、または式（Ｉ−ｄ−１０）：
2021501788.tif 000022
2021501788.tif 000023
2021501788.tif 000024
の化合物、またはその薬学的に許容される塩である、請求項１〜４４のいずれか１項に記載の化合物。
【請求項４７】
下記：
2021501788.tif 000025
2021501788.tif 000026
2021501788.tif 000027
2021501788.tif 000028
2021501788.tif 000029
2021501788.tif 000030
2021501788.tif 000031
2021501788.tif 000032
2021501788.tif 000033
2021501788.tif 000034
2021501788.tif 000035
2021501788.tif 000036
2021501788.tif 000037
から選択される化合物、またはその薬学的に許容される塩である、請求項１〜４６のいずれか１項に記載の化合物。
【請求項４８】
請求項１〜４７のいずれか１項に記載の化合物またはその薬学的に許容される塩と薬学的に許容される担体とを含む、薬学的に許容される組成物。
【請求項４９】
対象における神経変性疾患、白質ジストロフィー、がん、炎症性疾患、自己免疫疾患、ウイルス感染症、皮膚疾患、線維性疾患、ヘモグロビン病、腎疾患、難聴、眼疾患、筋骨格系疾患、代謝疾患、あるいはミトコンドリア性疾患の治療に使用するための、請求項４８に記載の薬学的組成物。
【請求項５０】
ｅＩＦ２Ｂの活性またはレベル、ｅＩＦ２αの活性またはレベル、あるいはｅＩＦ２経路もしくはＩＳＲ経路の構成因子の活性またはレベルの調節に関連する疾患の治療に使用するための、請求項４８に記載の薬学的組成物。
【手続補正２】
【補正対象書類名】明細書
【補正対象項目名】００４７
【補正方法】変更
【補正の内容】
【００４７】
別の態様において、本発明は、対象におけるがんの治療方法であって、式（Ｉ）の化合物を免疫療法剤との併用で上記対象に投与することを含む上記方法を特徴とする。
[本発明1001]
式（Ｉ）：
2021501788.tif 000038
の化合物、あるいはその薬学的に許容される塩、溶媒和物、水和物、互変異性体、Ｎ−オキシド、または立体異性体であって、
式中、
Ｄは、架橋二環式シクロアルキル、架橋二環式ヘテロシクリル、もしくはキュバニルであり、ここで、それぞれの架橋二環式シクロアルキル、架橋二環式ヘテロシクリル、もしくはキュバニルは、1つまたは複数の利用可能な炭素において、1〜4個のＲＸで置換されていてもよく、前記架橋二環式ヘテロシクリルが、置換可能な窒素部分を含有する場合、前記置換可能な窒素はＲＮ1によって置換されていてもよく、
Ｌ1は、結合、Ｃ1〜Ｃ6アルキレン、2〜7員ヘテロアルキレン、−ＮＲＮ2−、もしくは−Ｏ−であり、ここで、Ｃ1〜Ｃ6アルキレンもしくは2〜7員ヘテロアルキレンは、1〜5個のＲＬ1によって置換されていてもよく、
Ｌ2は、結合、Ｃ1〜Ｃ6アルキレン、もしくは2〜7員ヘテロアルキレンであり、ここで、Ｃ1〜Ｃ6アルキレンもしくは2〜7員ヘテロアルキレンは、1〜5個のＲＬ2で置換されていてもよく、
Ｒ1は、水素またはＣ1〜Ｃ6アルキルであり、
Ｒ2は、水素またはＣ1〜Ｃ6アルキルであり、
Ｗは、フェニルもしくは5〜6員ヘテロアリールと縮合した5〜6員ヘテロシクリルを含む8〜10員の部分不飽和縮合二環式環部分であり、ここで、前記ヘテロシクリルは、1つまたは複数の利用可能な飽和炭素において1〜4個のＲＷ1で置換されていてもよく、前記フェニルまたはヘテロアリールは、1つまたは複数の利用可能な不飽和炭素において1〜4個のＲＷ2で置換されていてもよく、ここで、前記ヘテロシクリルが、置換可能な窒素部分を含有する場合、前記置換可能な窒素は、ＲＮ3で置換されていてもよく、ここで、Ｗは、前記ヘテロシクリル内の利用可能な飽和炭素または窒素原子を通じてＬ2に結合し、
Ａは、フェニルもしくは5〜6員ヘテロアリールであり、ここで、フェニルもしくは5〜6員ヘテロアリールは、1つまたは複数の利用可能な炭素において1〜5個のＲＹで置換されていてもよく、前記5〜6員ヘテロアリールが、置換可能な窒素部分を含有する場合、前記置換可能な窒素は、ＲＮ4で置換されていてもよく、
それぞれのＲＬ1は、独立に、水素、Ｃ1〜Ｃ6アルキル、ヒドロキシ−Ｃ1〜Ｃ6アルキル、ハロ−Ｃ1〜Ｃ6アルキル、アミノ−Ｃ1〜Ｃ6アルキル、シアノ−Ｃ1〜Ｃ6アルキル、オキソ、ハロ、シアノ、−ＯＲＡ、−ＮＲＢＲＣ、−ＮＲＢＣ（Ｏ）ＲＤ、−Ｃ（Ｏ）ＮＲＢＲＣ、−Ｃ（Ｏ）ＲＤ、−Ｃ（Ｏ）ＯＨ、−Ｃ（Ｏ）ＯＲＤ、−ＳＲＥ、−Ｓ（Ｏ）ＲＤ、及び−Ｓ（Ｏ）2ＲＤからなる群より選択され、
それぞれのＲＬ2は、独立に、水素、Ｃ1〜Ｃ6アルキル、ヒドロキシ−Ｃ1〜Ｃ6アルキル、ハロ−Ｃ1〜Ｃ6アルキル、アミノ−Ｃ1〜Ｃ6アルキル、シアノ−Ｃ1〜Ｃ6アルキル、オキソ、ハロ、シアノ、−ＯＲＡ、−ＮＲＢＲＣ、−ＮＲＢＣ（Ｏ）ＲＤ、−Ｃ（Ｏ）ＮＲＢＲＣ、−Ｃ（Ｏ）ＲＤ、−Ｃ（Ｏ）ＯＨ、−Ｃ（Ｏ）ＯＲＤ、−ＳＲＥ、−Ｓ（Ｏ）ＲＤ、及び−Ｓ（Ｏ）2ＲＤからなる群より選択され、
ＲＮ1は、水素、Ｃ1〜Ｃ6アルキル、ヒドロキシ−Ｃ2〜Ｃ6アルキル、ハロ−Ｃ2〜Ｃ6アルキル、アミノ−Ｃ2〜Ｃ6アルキル、シアノ−Ｃ2〜Ｃ6アルキル、−Ｃ（Ｏ）ＮＲＢＲＣ、−Ｃ（Ｏ）ＲＤ、−Ｃ（Ｏ）ＯＲＤ、及び−Ｓ（Ｏ）2ＲＤからなる群より選択され、
ＲＮ2は、水素、Ｃ1〜Ｃ6アルキル、ヒドロキシ−Ｃ2〜Ｃ6アルキル、ハロ−Ｃ2〜Ｃ6アルキル、アミノ−Ｃ2〜Ｃ6アルキル、シアノ−Ｃ2〜Ｃ6アルキル、−Ｃ（Ｏ）ＮＲＢＲＣ、−Ｃ（Ｏ）ＲＤ、−Ｃ（Ｏ）ＯＲＤ、及び−Ｓ（Ｏ）2ＲＤからなる群より選択され、
ＲＮ3は、水素、Ｃ1〜Ｃ6アルキル、Ｃ1〜Ｃ6アルケニル、−Ｃ（Ｏ）−Ｃ1〜Ｃ6アルキル、−Ｃ（Ｏ）−Ｃ1〜Ｃ6シクロアルキル、Ｃ1〜Ｃ6アルキル−ＣＯ2Ｈ、Ｃ1〜Ｃ6アルキル−ＣＯ2−Ｃ1〜Ｃ6アルキル、−Ｃ（Ｏ）−Ｃ1〜Ｃ3アルキル−Ｏ−Ｃ1〜Ｃ3アルキル−Ｏ−Ｃ1〜Ｃ3アルキル、−Ｃ（Ｏ）−フェニル、−Ｃ（Ｏ）−ヘテロアリール、−Ｃ（Ｏ）−ヘテロシクリル、−Ｓ−Ｃ1〜Ｃ6アルキル、−Ｓ（Ｏ）2−Ｃ1〜Ｃ6アルキル、−Ｓ（Ｏ）2−フェニル、−Ｓ（Ｏ）2−ヘテロアリール、−Ｃ（Ｏ）ＮＲＢＲＣ、及び−Ｃ（Ｏ）ＯＲＤからなる群より選択され、
ここで、Ｃ1〜Ｃ6アルキル、Ｃ1〜Ｃ6アルケニル、Ｃ（Ｏ）−Ｃ1〜Ｃ6アルキル、−Ｃ（Ｏ）−Ｃ1〜Ｃ6シクロアルキル、Ｃ1〜Ｃ6アルキル−ＣＯ2Ｈ、Ｃ1〜Ｃ6アルキル−ＣＯ2−Ｃ1〜Ｃ6アルキル、−Ｃ（Ｏ）−ヘテロシクリル、−Ｓ−Ｃ1〜Ｃ6アルキル、及び−Ｓ（Ｏ）2−Ｃ1〜Ｃ6アルキルは、1つまたは複数の置換基で置換されていてもよく、1つまたは複数の置換基はそれぞれ、独立に、フルオロ、ヒドロキシル、Ｃ1〜Ｃ6アルコキシ、Ｃ1〜Ｃ6アルキル（1個、2個、または3個のフッ素原子で置換されていてもよい）、及びＳ（Ｏ）ｗＣ1〜6アルキル（式中、ｗは、0、1、または2である）からなる群より選択され、ならびに
ここで、−Ｃ（Ｏ）−フェニル、−Ｃ（Ｏ）−ヘテロアリール、−Ｓ（Ｏ）2−フェニル、及び−Ｓ（Ｏ）2−ヘテロアリールは、1つまたは複数の置換基で置換されていてもよく、1つまたは複数の置換基はそれぞれ、独立に、ハロゲン、ヒドロキシル、Ｃ1〜Ｃ6アルキル（1個、2個、または3個のフッ素原子で置換されていてもよい）、Ｃ1〜Ｃ6アルコキシ（1個、2個、または3個のフッ素原子で置換されていてもよい）、Ｓ（Ｏ2）ＮＲＢＲＣ、及びＳＯ2Ｆからなる群より選択され、
ＲＮ4は、水素、Ｃ1〜Ｃ6アルキル、ヒドロキシ−Ｃ2〜Ｃ6アルキル、ハロ−Ｃ2〜Ｃ6アルキル、アミノ−Ｃ2〜Ｃ6アルキル、シアノ−Ｃ2〜Ｃ6アルキル、−Ｃ（Ｏ）ＮＲＢＲＣ、−Ｃ（Ｏ）ＲＤ、−Ｃ（Ｏ）ＯＲＤ、及び−Ｓ（Ｏ）2ＲＤからなる群より選択され、
それぞれのＲＷ1は、独立に、水素、Ｃ1〜Ｃ6アルキル（−ＣＯ2Ｈにより置換されていてもよい）、ヒドロキシ−Ｃ1〜Ｃ6アルキル、ヒドロキシ−Ｃ2〜Ｃ6アルキル−Ｏ−、ハロ−Ｃ1〜Ｃ6アルキル、アミノ−Ｃ1〜Ｃ6アルキル、シアノ−Ｃ1〜Ｃ6アルキル、オキソ、ハロ、シアノ、−ＯＲＡ、−ＮＲＢＲＣ、−ＮＲＢＲＣＣ、−ＮＲＢＣ（Ｏ）ＲＤ、−Ｃ（Ｏ）ＮＲＢＲＣ、−Ｃ（Ｏ）ＲＤ、−Ｃ（Ｏ）ＯＨ、−Ｃ（Ｏ）ＯＲＤ、−ＳＲＥ、−Ｓ（Ｏ）ＲＤ、及び−Ｓ（Ｏ）2ＲＤからなる群より選択され、
それぞれのＲＷ2は、独立に、水素、Ｃ1〜Ｃ6アルキル、ヒドロキシ−Ｃ1〜Ｃ6アルキル、ヒドロキシ−Ｃ2〜Ｃ6アルキル−Ｏ−、ハロ−Ｃ1〜Ｃ6アルキル、ハロ−Ｃ1〜Ｃ6アルコキシ、アミノ−Ｃ1〜Ｃ6アルキル、シアノ−Ｃ1〜Ｃ6アルキル、ハロ、シアノ、−ＯＲＡ、−ＮＲＢＲＣ、−ＮＲＢＣ（Ｏ）ＲＤ、−Ｃ（Ｏ）ＮＲＢＲＣ、−Ｃ（Ｏ）ＲＤ、−Ｃ（Ｏ）ＯＨ、−Ｃ（Ｏ）ＯＲＤ、−Ｓ（ＲＦ）ｍ、−Ｓ（Ｏ）ＲＤ、及び−Ｓ（Ｏ）2ＲＤからなる群より選択されるか、あるいは
隣接する原子上の2個のＲＷ2基が、それらが結合する原子と共に、3〜7員縮合シクロアルキル、3〜7員縮合ヘテロシクリル、縮合アリール、または5〜6員縮合ヘテロアリールを形成し、これらはそれぞれ、1〜5個のＲＸで置換されていてもよく、
それぞれのＲＸは、独立に、水素、Ｃ1〜Ｃ6アルキル、ヒドロキシ−Ｃ1〜Ｃ6アルキル、ハロ−Ｃ1〜Ｃ6アルキル、アミノ−Ｃ1〜Ｃ6アルキル、シアノ−Ｃ1〜Ｃ6アルキル、オキソ、ハロ、シアノ、−ＯＲＡ、−ＮＲＢＲＣ、−ＮＲＢＣ（Ｏ）ＲＤ、−Ｃ（Ｏ）ＮＲＢＲＣ、−Ｃ（Ｏ）ＲＤ、−Ｃ（Ｏ）ＯＨ、−Ｃ（Ｏ）ＯＲＤ、−ＳＲＥ、−Ｓ（Ｏ）ＲＤ、及び−Ｓ（Ｏ）2ＲＤからなる群より選択され、
それぞれのＲＹは、独立に、水素、Ｃ1〜Ｃ6アルキル、ヒドロキシ−Ｃ1〜Ｃ6アルキル、ハロ−Ｃ1〜Ｃ6アルキル、ハロ−Ｃ1〜Ｃ6アルコキシ、アミノ−Ｃ1〜Ｃ6アルキル、シアノ−Ｃ1〜Ｃ6アルキル、ハロ、シアノ、−ＯＲＡ、−ＮＲＢＲＣ、−ＮＲＢＣ（Ｏ）ＲＤ、−Ｃ（Ｏ）ＮＲＢＲＣ、−Ｃ（Ｏ）ＲＤ、−Ｃ（Ｏ）ＯＨ、−Ｃ（Ｏ）ＯＲＤ、−Ｓ（ＲＦ）ｍ、−Ｓ（Ｏ）ＲＤ、−Ｓ（Ｏ）2ＲＤ、及びＧ1からなる群より選択されるか、あるいは
隣接する原子上の2個のＲＹ基が、それらが結合する原子と共に、3〜7員縮合シクロアルキル、3〜7員縮合ヘテロシクリル、縮合アリール、または5〜6員縮合ヘテロアリールを形成し、これらはそれぞれ、1〜5個のＲＸで置換されていてもよく、
それぞれのＧ1は、独立に、3〜7員シクロアルキル、3〜7員ヘテロシクリル、アリール、もしくは5〜6員ヘテロアリールであり、ここで、それぞれの3〜7員シクロアルキル、3〜7員ヘテロシクリル、アリール、もしくは5〜6員ヘテロアリールは、1〜3個のＲＺで置換されていてもよく、
それぞれのＲＺは、独立に、Ｃ1〜Ｃ6アルキル、ヒドロキシ−Ｃ1〜Ｃ6アルキル、ハロ−Ｃ1〜Ｃ6アルキル、ハロ、シアノ、−ＯＲＡ、−ＮＲＢＲＣ、−ＮＲＢＣ（Ｏ）ＲＤ、−Ｃ（Ｏ）ＮＲＢＲＣ、−Ｃ（Ｏ）ＲＤ、−Ｃ（Ｏ）ＯＨ、−Ｃ（Ｏ）ＯＲＤ、及び−Ｓ（Ｏ）2ＲＤからなる群より選択され、
ＲＡは、それぞれの場合に独立に、水素、Ｃ1〜Ｃ6アルキル、ハロ−Ｃ1〜Ｃ6アルキル、−Ｃ（Ｏ）ＮＲＢＲＣ、−Ｃ（Ｏ）ＲＤ、もしくは−Ｃ（Ｏ）ＯＲＤであり、
ＲＢ及びＲＣのそれぞれは独立に、水素またはＣ1〜Ｃ6アルキルであるか、あるいは、
ＲＢ及びＲＣは、それらが結合する原子と共に、1〜3個のＲＺで置換されていてもよい3〜7員ヘテロシクリル環を形成し、
それぞれのＲＣＣは独立に、Ｃ1〜Ｃ6アルキル−ＯＨ、Ｃ1〜Ｃ6アルキル−ＣＯ2Ｈ、及びＣ1〜Ｃ6アルキル−ＣＯ2−Ｃ1〜Ｃ6アルキルからなる群より選択され、
それぞれのＲＤは独立に、Ｃ1〜Ｃ6アルキルもしくはハロ−Ｃ1〜Ｃ6アルキルであり、
それぞれのＲＥは独立に、水素、Ｃ1〜Ｃ6アルキル、もしくはハロ−Ｃ1〜Ｃ6アルキルであり、
それぞれのＲＦは独立に、水素、Ｃ1〜Ｃ6アルキル、もしくはハロであり、ならびに
ｍは、ＲＦが水素もしくはＣ1〜Ｃ6アルキルの場合に1であり、ＲＦがＣ1〜Ｃ6アルキルの場合に3であり、またはＲＦがハロの場合に5である、
前記化合物、あるいはその薬学的に許容される塩、溶媒和物、水和物、互変異性体、Ｎ−オキシド、または立体異性体。
[本発明1002]
Ｄが、1〜4個のＲＸで置換されていてもよい架橋二環式シクロアルキルである、本発明1001の化合物。
[本発明1003]
Ｄが、1〜4個のＲＸで置換されていてもよい5〜8員架橋二環式シクロアルキルである、本発明1001または1002の化合物。
[本発明1004]
Ｄが、それぞれが1〜4個のＲＸ基で置換されていてもよい、ビシクロ［1．1．1］ペンタン、ビシクロ［2．2．1］ヘプタン、ビシクロ［2．1．1］ヘキサン、ビシクロ［2．2．2］オクタン、ビシクロ［3．2．1］オクタン、または2−アザビシクロ［2．2．2］オクタンから選択される、本発明1001〜1003のいずれかの化合物。
[本発明1005]
Ｄが、
2021501788.tif 000039
である、本発明1001〜1004のいずれかの化合物。
[本発明1006]
Ｄが、
2021501788.tif 000040
である、本発明1001〜1005のいずれかの化合物。
[本発明1007]
Ｄが
2021501788.tif 000041
である、本発明1001〜1005のいずれかの化合物。
[本発明1008]
Ｄが、ＲＸで置換されていない、本発明1001〜1007のいずれかの化合物。
[本発明1009]
Ｄが、
2021501788.tif 000042
である、本発明1001〜1008のいずれかの化合物。
[本発明1010]
Ｄが、1個または2個のＲＸで置換されている、本発明1001〜1007のいずれかの化合物。
[本発明1011]
Ｄが、
2021501788.tif 000043
である、本発明1001〜1007及び1010のいずれかの化合物。
[本発明1012]
それぞれのＲＸが、独立に、オキソ、−ＯＨ、−Ｃ（Ｏ）ＯＨ、−Ｃ（Ｏ）ＯＲＤ、ハロ、及びヒドロキシ−Ｃ1〜Ｃ6アルキルからなる群より選択される、本発明1010または1011の化合物。
[本発明1013]
Ｌ1が、結合、2〜7員ヘテロアルキレン、−ＮＲＮ2−、または−Ｏ−であり、ここで、2〜7員ヘテロアルキレンは、1〜5個のＲＬ1により置換されていてもよい、本発明1001〜1012のいずれかの化合物。
[本発明1014]
Ｌ1が、結合、2〜7員ヘテロアルキレン、−ＮＲＮ2−、または−Ｏ−であり、ここで、2〜7員ヘテロアルキレンは、ＲＬ1により置換されていない、本発明1001〜1013のいずれかの化合物。
[本発明1015]
Ｌ1が、結合、ＣＨ2Ｏ−＊、ＣＨ2ＯＣＨ2−＊、−ＮＣＨ3−、−ＮＨ−、または−Ｏ−から選択され、ここで、「−＊」はＡへの結合点を示す、本発明1001〜1014のいずれかの化合物。
[本発明1016]
Ｒ1が、水素またはＣＨ3である、本発明1001〜1015のいずれかの化合物。
[本発明1017]
Ｒ2が、水素またはＣＨ3である、本発明1001〜1016のいずれかの化合物。
[本発明1018]
Ａが、フェニルまたは5〜6員ヘテロアリールであり、ここで、フェニルまたは5〜6員ヘテロアリールは、1〜5個のＲＹで置換されていてもよく、かつ、それぞれのＲＹは、独立に、Ｃ1〜Ｃ6アルキル、ハロ−Ｃ1〜Ｃ6アルキル、ハロ、シアノ、−ＯＲＡ、またはＧ1である、本発明1001〜1017のいずれかの化合物。
[本発明1019]
Ａが、フェニル、ピラジン、またはピリジルであり、これらはそれぞれ、1〜2個のＲＹ基で置換されていてもよい、本発明1001〜1018のいずれかの化合物。
[本発明1020]
Ａが、
2021501788.tif 000044
からなる群より選択される、本発明1001〜1019のいずれかの化合物。
[本発明1021]
それぞれのＲＹが、独立に、水素、クロロ、フルオロ、ＣＨＦ2、ＣＦ3、ＣＨ3、ＣＨ2ＣＨ3、ＣＨ（ＣＨ3）2、ＯＣＨ3、ＯＣＨＦ2、ＯＣＦ3、ＯＣＨ2ＣＦ3、ＯＣＨ（ＣＨ3）2、及びＣＮからなる群より選択される、本発明1001〜1020のいずれかの化合物。
[本発明1022]
Ｌ2が、結合またはＣ1〜Ｃ6アルキレンであり、ここで、Ｃ1〜Ｃ6アルキレンは、1〜5個のＲＬ2により置換されていてもよい、本発明1001〜1019のいずれかの化合物。
[本発明1023]
Ｌ2が、結合またはＣ1〜Ｃ6アルキレンであり、ここで、Ｃ1〜Ｃ6アルキレンは、ＲＬ2により置換されていない、本発明1001〜1022のいずれかの化合物。
[本発明1024]
Ｌ2が、結合またはＣＨ2−＊から選択され、「−＊」はＷへの結合点を示す、本発明1001〜1023のいずれかの化合物。
[本発明1025]
Ｌ2が、結合である、本発明1001〜1024のいずれかの化合物。
[本発明1026]
Ｗが、式（Ｗ−ａ）：
2021501788.tif 000045
により表され、
式中、
Ｔ1は、窒素またはＣ（ＲＷ2）であり、
Ｔ2は、窒素またはＣ（ＲＷ2）であり、
Ｔ3は、窒素またはＣ（ＲＷ2）であり、
Ｔ4は、窒素またはＣ（ＲＷ2）であり、
ここで、Ｔ1、Ｔ2、Ｔ3、及びＴ4のうち2つまでは窒素であってもよく、
Ｕ1は、結合、−Ｏ−、−ＮＲＮ3−、及び−Ｓ（Ｏ）ｗ−（式中、ｗは、0、1、または2である）からなる群より選択され、
Ｖ1は、＋−Ｏ−＃、＋−Ｃ（ＲＶ11ＲＶ12）−＃、＋−Ｃ（ＲＶ11ＲＶ12）−Ｃ（Ｏ）−＃、＋−Ｃ（ＲＶ11ＲＶ12）−Ｃ（ＲＶ13ＲＶ14）−＃、＋−Ｃ（ＲＶ15ＲＶ16）−Ｏ−＃、＋−Ｃ（ＲＶ15ＲＶ16）−ＮＲＮ3−＃、＋−Ｃ（Ｏ）−ＮＲＮ3−＃、＋−ＮＲＮ3−＃、＋−Ｏ−Ｃ（ＲＶ15ＲＶ16）−＃、＋−ＮＲＮ3−Ｃ（ＲＶ15ＲＶ16）−＃、＋−ＮＲＮ3−Ｃ（Ｏ）−＃、＋−Ｃ（Ｏ）−Ｏ−＃、＋−Ｏ−Ｃ（Ｏ）−＃、＋−Ｃ（ＲＶ15ＲＶ16）−Ｓ（Ｏ）ｗ−＃、及び＋−Ｓ（Ｏ）ｗ−Ｃ（ＲＶ15ＲＶ16）−＃（式中、ｗは、0、1、または2である）からなる群より選択され、ここで、「＋−」及び「−＃」は、式（Ｗ−ａ）において示されるとおりのＶ1への結合点を示し、
ここで、Ｖ1が＋−Ｏ−＃、＋−ＮＲＮ3−＃、または＋−Ｃ（ＲＶ11ＲＶ12）−＃である場合、Ｕ1は、結合ではなく、
ＲＶ11及びＲＶ12はそれぞれ、独立に、水素、Ｃ1〜Ｃ6アルキル、ヒドロキシ−Ｃ1〜Ｃ6アルキル、ハロ−Ｃ1〜Ｃ6アルキル、アミノ−Ｃ1〜Ｃ6アルキル、シアノ−Ｃ1〜Ｃ6アルキル、ハロ、シアノ、−ＯＲＡ、−ＮＲＢＲＣ、−ＮＲＢＲＣＣ、−ＮＲＢＣ（Ｏ）ＲＤ、−Ｃ（Ｏ）ＮＲＢＲＣ、−Ｃ（Ｏ）ＲＤ、−Ｃ（Ｏ）ＯＨ、−Ｃ（Ｏ）ＯＲＤ、−ＳＲＥ、−Ｓ（Ｏ）ＲＤ、及び−Ｓ（Ｏ）2ＲＤからなる群より選択され、
ＲＶ13及びＲＶ14はそれぞれ、独立に、水素、Ｃ1〜Ｃ6アルキル、ヒドロキシ−Ｃ1〜Ｃ6アルキル、ハロ−Ｃ1〜Ｃ6アルキル、アミノ−Ｃ1〜Ｃ6アルキル、シアノ−Ｃ1〜Ｃ6アルキル、ハロ、シアノ、−ＯＲＡ、−ＮＲＢＲＣ、−ＮＲＢＲＣＣ、−ＮＲＢＣ（Ｏ）ＲＤ、−Ｃ（Ｏ）ＮＲＢＲＣ、−Ｃ（Ｏ）ＲＤ、−Ｃ（Ｏ）ＯＨ、−Ｃ（Ｏ）ＯＲＤ、−ＳＲＥ、−Ｓ（Ｏ）ＲＤ、及び−Ｓ（Ｏ）2ＲＤからなる群より選択され；
ＲＶ15及びＲＶ16はそれぞれ、独立に、水素、Ｃ1〜Ｃ6アルキル、ヒドロキシ−Ｃ2〜Ｃ6アルキル、ハロ−Ｃ2〜Ｃ6アルキル、アミノ−Ｃ2〜Ｃ6アルキル、シアノ−Ｃ2〜Ｃ6アルキル、−Ｃ（Ｏ）ＮＲＢＲＣ、−Ｃ（Ｏ）ＲＤ、−Ｃ（Ｏ）ＯＨ、及び−Ｃ（Ｏ）ＯＲＤからなる群より選択され、ならびに
ＲＷ1は、水素及びＣ1〜Ｃ6アルキルからなる群より選択される、
本発明1001〜1025のいずれかの化合物。
[本発明1027]
Ｗが、式（Ｗ−ａ−1）、式（Ｗ−ａ−2）、式（Ｗ−ａ−3）、式（Ｗ−ａ−4）、または式（Ｗ−ａ−5）：
2021501788.tif 000046
2021501788.tif 000047
により表される、本発明1026の化合物。
[本発明1028]
Ｗが、式（Ｗ−ａ−1）：
2021501788.tif 000048
により表される、本発明1027の化合物。
[本発明1029]
Ｕ1が、結合、−Ｏ−、及び−ＮＲＮ3−からなる群より選択され、ならびにＶ1が、＋−Ｏ−＃、＋−Ｃ（ＲＶ11ＲＶ12）−＃、＋−Ｃ（ＲＶ11ＲＶ12）−Ｃ（ＲＶ13ＲＶ14）−＃、＋−Ｃ（ＲＶ15ＲＶ16）−Ｏ−＃、＋−Ｃ（ＲＶ11ＲＶ12）−Ｃ（Ｏ）−＃、＋−Ｏ−Ｃ（ＲＶ15ＲＶ16）−＃、＋−Ｃ（ＲＶ15ＲＶ16）−ＮＲＮ3−＃、及び＋−Ｃ（Ｏ）−ＮＲＮ3−＃からなる群より選択され、ここで、「＋−」及び「−＃」は、式（Ｗ−ａ）において示されるとおりのＶ1の結合点を示し、ここで、Ｖ1が＋−Ｏ−＃または＋−Ｃ（ＲＶ11ＲＶ12）−＃である場合、Ｕ1は、結合ではない、本発明1026〜1028のいずれかの化合物。
[本発明1030]
ＲＶ11、ＲＶ12、ＲＶ13、及びＲＶ14がそれぞれ、独立に、水素、ハロ、Ｃ1〜Ｃ3アルキル、シアノ、−ＯＲＡ、−ＮＲＢＲＣ、及び−ＮＲＢＲＣＣからなる群より選択される、本発明1026〜1028のいずれかの化合物。
[本発明1031]
ＲＶ11、ＲＶ12、ＲＶ13、及びＲＶ14がそれぞれ、独立に、水素、ヒドロキシル、及び−ＮＲＢＲＣＣからなる群より選択される、本発明1026〜1030のいずれかの化合物。
[本発明1032]
ＲＶ15及びＲＶ16がそれぞれ、独立に、水素及びＣ1〜Ｃ3アルキルからなる群より選択される、本発明1026〜1031のいずれかの化合物。
[本発明1033]
ＲＶ15及びＲＶ16がそれぞれ、水素である、本発明1026〜1032のいずれかの化合物。
[本発明1034]
Ｕ1が、結合、−Ｏ−、−ＮＨ−、及び−ＮＣＨ3−からなる群より選択され、ならびにＶ1が、＋−Ｏ−＃、＋−ＣＨ2−＃、＋−ＣＨ2−ＣＨ2−＃、＋−ＣＨ2−Ｃ（Ｏ）−＃、＋−ＣＨ2−Ｏ−＃、＋−Ｏ−ＣＨ2−＃、＋−ＣＨ2−ＮＨ−＃、＋−ＣＨ2−ＮＣＨ3−＃、＋−Ｃ（Ｏ）−ＮＨ−＃、及び＋−Ｃ（Ｏ）−ＮＣＨ3−＃からなる群より選択され、ここで、「＋−」及び「−＃」は、式（Ｗ−ａ）において示されるとおりのＶ1の結合点を示す、本発明1026〜1032のいずれかの化合物。
[本発明1035]
ＲＷ1が、水素、ヒドロキシル、ＣＨ3、ＮＨ（ＣＨ2）2ＯＨ、ＮＨ（ＣＨ2）2ＣＯ2Ｈ、及びＮＨ（ＣＨ2）2ＣＯ2ＣＨ3からなる群より選択される、本発明1026〜1034のいずれかの化合物。
[本発明1036]
Ｗが、ベンゾ［ｄ］［1，3］ジオキソール、3，4−ジヒドロ−2Ｈ−ベンゾ［ｂ］［1，4］オキサジン、クロマン、クロマン−4−オン、2Ｈ−ベンゾ［ｂ］［1，4］オキサジン−3（4Ｈ）−オン、2，3−ジヒドロベンゾ［ｂ］［1，4］ジオキシン、インドリン、または2，3−ジヒドロベンゾフラン部分であり、ここで、これらはそれぞれ、飽和炭素原子を通じてＬ2に結合しており、これらはそれぞれ、1つまたは複数の利用可能な不飽和炭素において1〜4個のＲＷ2で置換されていてもよく、ならびにそれぞれのＲＷ2は、独立に、Ｃ1〜Ｃ6アルキル、ハロ−Ｃ1〜Ｃ6アルキル、ハロ、オキソ、シアノ、及び−ＯＲＡからなる群より選択される、本発明1026〜1035のいずれかの化合物。
[本発明1037]
Ｗが、
2021501788.tif 000049
からなる群より選択される、本発明1026〜1036のいずれかの化合物。
[本発明1038]
Ｌ2が、1〜5個のＲＬ2により置換されていてもよいＣ1〜Ｃ6アルキレンである、本発明1001〜1024のいずれかの化合物。
[本発明1039]
Ｌ2が、ＲＬ2により置換されていないＣ1〜Ｃ6アルキレンである、本発明1001〜1024及び1038のいずれかの化合物。
[本発明1040]
Ｌ2が、ＣＨ2−＊であり、ここで、「−＊」はＷへの結合点を示す、本発明1001〜1024及び1038〜1039のいずれかの化合物。
[本発明1041]
Ｗが、式（Ｗ−ｂ）:
2021501788.tif 000050
により表され、
式中、
Ｔ5は、窒素またはＣ（ＲＷ2）であり、
Ｔ6は、窒素またはＣ（ＲＷ2）であり、
Ｔ7は、窒素またはＣ（ＲＷ2）であり、
Ｔ8は、窒素またはＣ（ＲＷ2）であり、
ここで、Ｔ5、Ｔ6、Ｔ7、及びＴ8のうち2つまでは窒素であってもよく、
Ｖ2は、＊−Ｃ（ＲＶ21ＲＶ22）−＃、＊−Ｃ（ＲＶ21ＲＶ22）−Ｃ（ＲＶ23ＲＶ24）−＃、＊−Ｃ（ＲＶ21ＲＶ22）−Ｃ（ＲＶ23ＲＶ24）−Ｃ（ＲＶ23ＲＶ24）−＃、＊−Ｃ（ＲＶ21ＲＶ22）−Ｃ（ＲＶ21ＲＶ22）−Ｏ−＃、＊−Ｃ（ＲＶ21ＲＶ22）−Ｃ（ＲＶ21ＲＶ22）−ＮＲＮ3−＃、−Ｃ（ＲＶ21ＲＶ22）−ＮＲＮ3−＃、＊−Ｃ（Ｏ）−Ｃ（ＲＶ23ＲＶ24）−＃、＊−Ｃ（Ｏ）−Ｃ（ＲＶ23ＲＶ24）−Ｃ（ＲＶ23ＲＶ24）−＃、＊−Ｃ（Ｏ）−ＮＲＮ3−＃、及び＊−Ｃ（Ｏ）−Ｏ−＃からなる群より選択され、ここで、「＊−」及び「−＃」は、式（Ｗ−ｂ）において示されるとおりのＶ2の結合点を示し、
Ｕ2は、結合、＊−Ｃ（Ｏ）−＋、及び＊−Ｃ（ＲＵ21ＲＵ22）−＋からなる群より選択され、ここで、「＊−」及び「−＋」は、式（Ｗ−ｂ）において示されるとおりのＵ2の結合点を示し、
ここで、Ｖ2が＊−Ｃ（ＲＶ21ＲＶ22）−＃である場合、Ｕ2は、結合ではなく、
ＲＵ21及びＲＵ22はそれぞれ、独立に、水素、Ｃ1〜Ｃ6アルキル、ヒドロキシ−Ｃ2〜Ｃ6アルキル、ハロ−Ｃ2〜Ｃ6アルキル、アミノ−Ｃ2〜Ｃ6アルキル、シアノ−Ｃ2〜Ｃ6アルキル、−Ｃ（Ｏ）ＮＲＢＲＣ、−Ｃ（Ｏ）ＲＤ、−Ｃ（Ｏ）ＯＨ、−Ｃ（Ｏ）ＯＲＤ、Ｃ1〜Ｃ6アルキル−Ｃ（Ｏ）ＯＨ、及びＣ1〜Ｃ6アルキル−Ｃ（Ｏ）ＯＲＤからなる群より選択され、
ＲＶ21及びＲＶ22はそれぞれ、独立に、水素、Ｃ1〜Ｃ6アルキル、ヒドロキシ−Ｃ2〜Ｃ6アルキル、ハロ−Ｃ2〜Ｃ6アルキル、アミノ−Ｃ2〜Ｃ6アルキル、シアノ−Ｃ2〜Ｃ6アルキル、−Ｃ（Ｏ）ＮＲＢＲＣ、−Ｃ（Ｏ）ＲＤ、−Ｃ（Ｏ）ＯＨ、及び−Ｃ（Ｏ）ＯＲＤからなる群より選択され、ならびに
ＲＶ23及びＲＶ24はそれぞれ、独立に、水素、Ｃ1〜Ｃ6アルキル、ヒドロキシ−Ｃ1〜Ｃ6アルキル、ハロ−Ｃ1〜Ｃ6アルキル、アミノ−Ｃ1〜Ｃ6アルキル、シアノ−Ｃ1〜Ｃ6アルキル、ハロ、シアノ、−ＯＲＡ、−ＮＲＢＲＣ、−ＮＲＢＣ（Ｏ）ＲＤ、−Ｃ（Ｏ）ＮＲＢＲＣ、−Ｃ（Ｏ）ＲＤ、−Ｃ（Ｏ）ＯＨ、−Ｃ（Ｏ）ＯＲＤ、−ＳＲＥ、−Ｓ（Ｏ）ＲＤ、及び−Ｓ（Ｏ）2ＲＤからなる群より選択される、
本発明1001〜1024及び1038〜1040のいずれかの化合物。
[本発明1042]
Ｗが、式（Ｗ−ｂ−1）、式（Ｗ−ｂ−2）、式（Ｗ−ｂ−3）、式（Ｗ−ｂ−4）、または式（Ｗ−ｂ−5）：
2021501788.tif 000051
により表される、本発明1041の化合物。
[本発明1043]
Ｗが、式（Ｗ−ｂ−1）：
2021501788.tif 000052
により表される、本発明1042の化合物。
[本発明1044]
Ｖ2が、＊−Ｃ（ＲＶ21ＲＶ22）−＃、＊−Ｃ（ＲＶ21ＲＶ22）−Ｃ（ＲＶ23ＲＶ24）−＃、＊−Ｃ（Ｏ）−Ｃ（ＲＶ23ＲＶ24）−＃、及び＊−Ｃ（ＲＶ21ＲＶ22）−Ｃ（ＲＶ23ＲＶ24）−Ｃ（ＲＶ23ＲＶ24）−＃からなる群より選択され、ここで、「＊−」及び「−＃」は、式（Ｗ−ｂ）において示されるとおりのＶ2の結合点を示す、本発明1041〜1043のいずれかの化合物。
[本発明1045]
ＲＶ21及びＲＶ22がそれぞれ、独立に、水素及びＣ1〜Ｃ3アルキルからなる群より選択される、本発明1041〜1044のいずれかの化合物。
[本発明1046]
ＲＶ21及びＲＶ22がそれぞれ、水素である、本発明1041〜1045のいずれかの化合物。
[本発明1047]
ＲＶ23及びＲＶ24がそれぞれ、独立に、水素、ハロ、Ｃ1〜Ｃ3アルキル、シアノ、−ＯＲＡ、及び−ＮＲＢＲＣからなる群より選択される、本発明1041〜1046のいずれかの化合物。
[本発明1048]
ＲＶ23及びＲＶ24がそれぞれ、水素である、本発明1041〜1047のいずれかの化合物。
[本発明1049]
Ｕ2が、結合、＊−Ｃ（Ｏ）−＋、＊−ＣＨ2−＋、及び＊−ＣＨ（ＣＨ2ＣＯ2Ｈ）−＋からなる群より選択され、ここで、「＊−」及び「−＋」は、式（Ｗ−ｂ）において示されるとおりのＵ2の結合点を示し、ならびにＶ2が、＊−ＣＨ2−＃、＊−ＣＨ2−ＣＨ2−＃、＊−Ｃ（Ｏ）−ＣＨ2−＃、＊−Ｃ（Ｏ）−ＮＨ−＃、＊−ＣＨ2−ＮＨ−＃、及び＊−ＣＨ2−ＣＨ2−ＣＨ2−＃からなる群より選択され、ここで、「＊−」及び「−＃」は、式（Ｗ−ｂ）において示されるとおりのＶ2の結合点を示す、本発明1041〜1048のいずれかの化合物。
[本発明1050]
Ｗが、インドリン、インドリン−2−オン、イソインドリン、イソインドリン−1−オン、1，2，3，4−テトラヒドロキノリン、1，2，3，4−テトラヒドロイソキノリン、キナゾリン−2，4（1Ｈ，3Ｈ）−ジオン、または2，3−ジヒドロキナゾリン−4（1Ｈ）−オン部分であり、ここで、これらはそれぞれ、窒素原子を通じてＬ2に結合しており、これらはそれぞれ、1つまたは複数の利用可能な不飽和炭素原子において、1〜4個のＲＷ2で置換されていてもよく、ここで、それぞれのＲＷ2は、独立に、Ｃ1〜Ｃ6アルキル、ハロ−Ｃ1〜Ｃ6アルキル、ヒドロキシ−Ｃ2〜Ｃ6アルキル−Ｏ−、ハロ、シアノ、及び−ＯＲＡからなる群より選択される、本発明1041〜1049のいずれかの化合物。
[本発明1051]
Ｗが、
2021501788.tif 000053
からなる群より選択され、式中、ＲＮ3は、水素、Ｃ1〜Ｃ6アルキル、及びヒドロキシ−Ｃ2〜Ｃ6アルキルからなる群より選択される、本発明1041〜1050のいずれかの化合物。
[本発明1052]
それぞれのＲＹが、独立に、水素、クロロ、フルオロ、ＣＨＦ2、ＣＦ3、ＣＨ3、ＣＨ2ＣＨ3、ＣＨ（ＣＨ3）2、ＯＣＨ3、ＯＣＨＦ2、ＯＣＦ3、ＯＣＨ2ＣＦ3、ＯＣＨ（ＣＨ3）2、及びＣＮからなる群より選択される、本発明1001〜1051のいずれかの化合物。
[本発明1053]
隣接する炭素上の2個のＲＹが、それらが結合している原子と一緒になって、1，3−ジオキソラニル環を形成し、この環は1〜2個のＲＸで置換されていてもよい、本発明1001〜1051のいずれかの化合物。
[本発明1054]
それぞれのＲＸが、独立に、フルオロである、本発明1053の化合物。
[本発明1055]
前記式（Ｉ）の化合物が、式（Ｉ−ａ）：
2021501788.tif 000054
の化合物、あるいはその薬学的に許容される塩、溶媒和物、水和物、互変異性体、Ｎ−オキシド、または立体異性体であって、
式中、
Ｄは、ビシクロ［1．1．1］ペンタニルまたはビシクロ［2．2．2］オクタニルであり、これらはそれぞれ、1〜4個のＲＸ基で置換されていてもよく、
Ｌ1は、結合、ＣＨ2Ｏ−＊、ＣＨ2ＯＣＨ2−＊、−ＮＣＨ3−、−ＮＨ−、及び−Ｏ−からなる群より選択され、ここで、「−＊」はＡへの結合点を示し、
Ｌ2は、結合であり、
Ｒ1は、水素及びＣＨ3からなる群より選択され、
Ｒ2は、水素及びＣＨ3からなる群より選択され、
Ａは、フェニル、ピラジン、またはピリジルであり、これらはそれぞれ、1〜5個のＲＹ基で置換されていてもよく、
Ｗは、ベンゾ［ｄ］［1，3］ジオキソール、3，4−ジヒドロ−2Ｈ−ベンゾ［ｂ］［1，4］オキサジン、クロマン、2Ｈ−ベンゾ［ｂ］［1，4］オキサジン−3（4Ｈ）−オン、2，3−ジヒドロベンゾ［ｂ］［1，4］ジオキシン、インドリン、または2，3−ジヒドロベンゾフラン部分であり、ここで、これらはそれぞれ、飽和炭素原子を通じてＬ2に結合しており、これらはそれぞれ、1つまたは複数の利用可能な不飽和炭素原子において、1〜4個のＲＷ2基で置換されていてもよく、ここで、3，4−ジヒドロ−2Ｈ−ベンゾ［ｂ］［1，4］オキサジン、2Ｈ−ベンゾ［ｂ］［1，4］オキサジン−3（4Ｈ）−オン、及びインドリンは、利用可能な窒素原子において水素またはＣＨ3で置換されていてもよく、
それぞれのＲＷ2は、独立に、水素、クロロ、フルオロ、ＣＨＦ2、ＣＦ3、ＣＨ3、ＣＨ2ＣＨ3、ＣＨ（ＣＨ3）2、ＯＣＨ3、ＯＣＨＦ2、ＯＣＦ3、ＯＣＨ2ＣＦ3、ＯＣＨ（ＣＨ3）2、及びＣＮからなる群より選択されるか、あるいは
隣接する炭素上の2個のＲＷ2基が、それらが結合している原子と一緒になって、1，3−ジオキソラニル環を形成し、この環は、1〜2個のフッ素原子で置換されていてもよく、
それぞれのＲＸは、独立に、フルオロ、オキソ、ＯＨ、ＯＣＨ3、Ｃ（Ｏ）ＯＨ、またはＣ（Ｏ）ＯＣＨ3であり、ならびに
それぞれのＲＹは、独立に、クロロ、フルオロ、ＣＨＦ2、ＣＦ3、ＣＨ3、ＣＨ2ＣＨ3、ＣＨ（ＣＨ3）2、ＯＣＨ3、ＯＣＨＦ2、ＯＣＦ3、ＯＣＨ2ＣＦ3、ＯＣＨ（ＣＨ3）2、またはＣＮであるか、あるいは
隣接する原子上の2個のＲＹ基が、それらが結合している原子と一緒になって、1，3−ジオキソラニル環を形成し、この環は、1〜2個のフッ素原子で置換されていてもよい、
本発明1001〜1054のいずれかの化合物。
[本発明1056]
前記式（Ｉ）の化合物が、式（Ｉ−ｂ）：
2021501788.tif 000055
の化合物、あるいはその薬学的に許容される塩、溶媒和物、水和物、互変異性体、Ｎ−オキシド、または立体異性体であって、
式中、
Ｄは、それぞれが1〜4個のＲＸ基で置換されていてもよい、ビシクロ［1．1．1］ペンタニルもしくはビシクロ［2．2．2］オクタニルであり、
Ｌ1は、結合、ＣＨ2Ｏ−＊、ＣＨ2ＯＣＨ2−＊、−ＮＣＨ3−、−ＮＨ−、及び−Ｏ−からなる群より選択され、ここで、「−＊」はＡへの結合点を示し、
Ｌ2は、ＣＨ2−＊であり、ここで、「−＊」はＷへの結合点を示し、
Ｒ1は、水素及びＣＨ3からなる群より選択され、
Ｒ2は、水素及びＣＨ3からなる群より選択され、
Ａは、それぞれが1〜5個のＲＹ基で置換されていてもよい、フェニルもしくはピリジルであり、
Ｗは、インドリン部分であり、ここで、インドリンは、窒素原子を通じてＬ2に結合しており、インドリンは、1つまたは複数の置換可能な不飽和炭素原子において、1〜4個のＲＷ2基で置換されていてもよく、
それぞれのＲＷ2は、独立に、水素、クロロ、フルオロ、ＣＨＦ2、ＣＦ3、ＣＨ3、ＣＨ2ＣＨ3、ＣＨ（ＣＨ3）2、ＯＣＨ3、ＯＣＨＦ2、ＯＣＦ3、ＯＣＨ2ＣＦ3、ＯＣＨ（ＣＨ3）2、及びＣＮからなる群より選択されるか、あるいは
隣接する炭素上の2個のＲＷ2基が、それらが結合している原子と一緒になって、1，3−ジオキソラニル環を形成し、この環は、1〜2個のフッ素原子で置換されていてもよく、
それぞれのＲＸは独立に、フルオロ、オキソ、ＯＨ、ＯＣＨ3、Ｃ（Ｏ）ＯＨ、もしくはＣ（Ｏ）ＯＣＨ3であり、ならびに
それぞれのＲＹは独立に、クロロ、フルオロ、ＣＨＦ2、ＣＦ3、ＣＨ3、ＣＨ2ＣＨ3、ＣＨ（ＣＨ3）2、ＯＣＨ3、ＯＣＨＦ2、ＯＣＦ3、ＯＣＨ2ＣＦ3、ＯＣＨ（ＣＨ3）2、もしくはＣＮであるか、または
隣接する原子上の2個のＲＹ基が、それらが結合する原子と共に、1〜2個のフッ素原子で置換されていてもよい、1，3−ジオキソラニル環を形成する、
本発明1001〜1054のいずれかの化合物。
[本発明1057]
前記式（Ｉ）の化合物が、式（Ｉ−ｃ−1）、式（Ｉ−ｃ−2）、式（Ｉ−ｃ−3）、式（Ｉ−ｃ−4）、式（Ｉ−ｃ−5）、式（Ｉ−ｃ−6）、式（Ｉ−ｃ−7）、式（Ｉ−ｃ−8）、式（Ｉ−ｃ−9）、または式（Ｉ−ｃ−10）：
2021501788.tif 000056
2021501788.tif 000057
2021501788.tif 000058
の化合物、あるいはその薬学的に許容される塩、溶媒和物、水和物、互変異性体、Ｎ−オキシド、または立体異性体である、本発明1001〜1056のいずれかの化合物。
[本発明1058]
前記式（Ｉ）の化合物が、式（Ｉ−ｄ−1）、式（Ｉ−ｄ−2）、式（Ｉ−ｄ−3）、式（Ｉ−ｄ−4）、式（Ｉ−ｄ−5）、式（Ｉ−ｄ−6）、式（Ｉ−ｄ−7）、式（Ｉ−ｄ−8）、式（Ｉ−ｄ−9）、または式（Ｉ−ｄ−10）：
2021501788.tif 000059
2021501788.tif 000060
2021501788.tif 000061
の化合物、あるいはその薬学的に許容される塩、溶媒和物、水和物、互変異性体、Ｎ−オキシド、または立体異性体である、本発明1001〜1056のいずれかの化合物。
[本発明1059]
表1に記載の任意の化合物から選択される本発明1001〜1058のいずれかの化合物、またはその薬学的に許容される塩、溶媒和物、水和物、互変異性体、Ｎ−オキシド、もしくは立体異性体。
[本発明1060]
本発明1001〜1059のいずれかの化合物と薬学的に許容される担体とを含む、薬学的に許容される組成物。
[本発明1061]
本発明1001〜1059のいずれかの式（Ｉ）の化合物、またはその薬学的に許容される塩、溶媒和物、水和物、互変異性体、Ｎ−オキシド、もしくは立体異性体を含む、対象における神経変性疾患、白質ジストロフィー、がん、炎症性疾患、自己免疫疾患、ウイルス感染症、皮膚疾患、線維性疾患、ヘモグロビン病、腎疾患、難聴、眼疾患、筋骨格系疾患、代謝疾患、あるいはミトコンドリア性疾患の治療に使用するための組成物。
[本発明1062]
前記神経変性疾患が、白質ジストロフィー、白質脳症、ミエリン形成不全もしくは脱髄疾患、知的障害症候群、認知障害、グリア細胞機能障害、または脳損傷を含む、本発明1061の組成物。
[本発明1063]
前記神経変性疾患が、白質消失病、中枢神経系髄鞘形成不全を伴う小児運動失調症、アルツハイマー病、筋萎縮性側索硬化症、クロイツフェルト・ヤコブ病、前頭側頭型認知症、ゲルストマン・ストロイスラー・シャインカー病、ハンチントン病、認知症、クールー病、多発性硬化症、パーキンソン病、またはプリオン病を含む、本発明1061あるいは1062の組成物。
[本発明1064]
前記神経変性疾患が白質消失病を含む、本発明1061〜1063のいずれかの組成物。
[本発明1065]
前記がんが、膵臓癌、乳癌、多発性骨髄腫、または分泌細胞のがんを含む、本発明1061の組成物。
[本発明1066]
前記炎症性疾患が、術後認知機能障害、関節炎、全身性エリテマトーデス（ＳＬＥ）、重症筋無力症、糖尿病、ギラン・バレー症候群、橋本脳炎、橋本甲状腺炎、強直性脊椎炎、乾癬、シェーグレン症候群、血管炎、糸球体腎炎、自己免疫性甲状腺炎、ベーチェット病、クローン病、潰瘍性大腸炎、水疱性類天疱瘡、サルコイドーシス、魚鱗癬、グレーブス眼症、炎症性腸疾患、アジソン病、白斑、尋常性ざ瘡、セリアック病、慢性前立腺炎、骨盤内炎症性疾患、再灌流傷害、サルコイドーシス、移植拒絶反応、間質性膀胱炎、アテローム性硬化症、またはアトピー性皮膚炎を含む、本発明1061の組成物。
[本発明1067]
前記筋骨格系疾患が、筋ジストロフィー、多発性硬化症、筋萎縮性側索硬化症、原発性側索硬化症、進行性筋萎縮症、進行性球麻痺、仮性球麻痺、脊髄性筋萎縮症、進行性球脊髄性筋萎縮症、脊髄痙縮、脊髄性筋萎縮症、重症筋無力症、神経痛、線維筋痛症、マシャド・ジョセフ病、筋痙攣・線維束性収縮症候群、フリードリヒ運動失調症、筋消耗性障害、封入体筋炎、運動ニューロン疾患、または麻痺を含む、本発明1061の組成物。
[本発明1068]
前記代謝疾患が、非アルコール性脂肪性肝炎（ＮＡＳＨ）、非アルコール性脂肪性肝疾患（ＮＡＦＬＤ）、肝線維症、肥満、心疾患、アテローム性硬化症、関節炎、シスチン症、糖尿病、フェニルケトン尿症、増殖性網膜症、またはカーンズ・セイヤー症候群を含む、本発明1061の組成物。
[本発明1069]
前記ミトコンドリア性疾患が、ミトコンドリア機能障害、1種以上のミトコンドリアタンパク質変異、もしくは1種以上のミトコンドリアＤＮＡ変異に関連するか、またはその結果である、本発明1061の組成物。
[本発明1070]
前記ミトコンドリア性疾患がミトコンドリア筋症である、本発明1061または1069の組成物。
[本発明1071]
前記ミトコンドリア性疾患が、バース症候群、慢性進行性外眼筋麻痺（ｃＰＥＯ）、カーンズ・セイヤー症候群（ＫＳＳ）、リー症候群（例えば、ＭＩＬＳ、すなわち母系遺伝リー症候群）、ミトコンドリアＤＮＡ枯渇症候群（ＭＤＤＳ、例えば、アルパース症候群）、ミトコンドリア脳筋症（例えば、ミトコンドリア脳筋症・乳酸アシドーシス・脳卒中様症候群（ＭＥＬＡＳ））、ミトコンドリア神経性胃腸管系脳筋症（ＭＮＧＩＥ）、赤色ぼろ線維を伴うミオクローヌスてんかん（ＭＥＲＲＦ）、ニューロパチー、運動失調、網膜色素変性症（ＮＡＲＰ）、レーベル遺伝性視神経症（ＬＨＯＮ）、及びピアソン症候群からなる群より選択される、本発明1061ならびに1069〜1070のいずれかの組成物。
[本発明1072]
前記自己免疫疾患が、アカラシア、アジソン病、成人スティル病、無ガンマグロブリン血症、円形脱毛症、アミロイドーシス、強直性脊椎炎、抗ＧＢＭ／抗ＴＢＭ腎炎、抗リン脂質抗体症候群、自己免疫性血管浮腫、自己免疫性自律神経障害、自己免疫性脳脊髄炎、自己免疫性肝炎、自己免疫性内耳疾患（ＡＩＥＤ）、自己免疫性心筋炎、自己免疫性卵巣炎、自己免疫性精巣炎、自己免疫性膵炎、自己免疫性網膜症、自己免疫性じんましん、急性運動性軸索型ニューロパチー（ＡＭＡＮ）、バロー病、ベーチェット病、良性粘膜類天疱瘡、水疱性類天疱瘡、キャッスルマン病（ＣＤ）、セリアック病、シャーガス病、慢性炎症性脱髄性多発ニューロパチー（ＣＩＤＰ）、慢性再発性多巣性骨髄炎（ＣＲＭＯ）、チャーグ・ストラウス症候群（ＣＳＳ）すなわち好酸球性多発血管炎性肉芽腫症（ＥＧＰＡ）、瘢痕性類天疱瘡、コーガン症候群、寒冷凝集素症、先天性心ブロック、コクサッキー心筋炎、ＣＲＥＳＴ症候群、クローン病、疱疹状皮膚炎、皮膚筋炎、デビック病（視神経脊髄炎）、円板状エリテマトーデス、ドレスラー症候群、子宮内膜症、好酸球性食道炎（ＥｏＥ）、好酸球性筋膜炎、結節性紅斑、本態性混合型クリオグロブリン血症、エバンス症候群、線維筋痛症、線維化性肺胞炎、巨細胞性動脈炎（側頭動脈炎）、巨細胞性心筋炎、糸球体腎炎、グッドパスチャー症候群、多発血管炎性肉芽腫症、グレーブス病、ギラン・バレー症候群、橋本甲状腺炎、溶血性貧血、ヘノッホ・シェーンライン紫斑病（ＨＳＰ）、妊娠性ヘルペスまたは妊娠性類天疱瘡（ＰＧ）、化膿性汗腺炎（ＨＳ）（反対型ざ瘡）、低ガンマグロブリン血症、ＩｇＡ腎症、ＩｇＧ4関連硬化性疾患、免疫性血小板減少性紫斑病（ＩＴＰ）、封入体筋炎（ＩＢＭ）、間質性膀胱炎（ＩＣ）、若年性関節炎、若年性糖尿病（1型糖尿病）、若年性筋炎（ＪＭ）、川崎病、ランバート・イートン症候群、白血球破砕性血管炎、扁平苔癬、硬化性苔癬、木質性結膜炎、線状ＩｇＡ病（ＬＡＤ）、ループス、慢性ライム病、メニエール病、顕微鏡的多発性血管炎（ＭＰＡ）、混合性結合組織病（ＭＣＴＤ）、モーレン潰瘍、ムッハ・ハーバーマン病、多巣性運動ニューロパチー（ＭＭＮ）またはＭＭＮＣＢ、多発性硬化症、重症筋無力症、筋炎、ナルコレプシー、新生児ループス、視神経脊髄炎、好中球減少症、眼瘢痕性類天疱瘡、視神経炎、パリンドロームリウマチ（ＰＲ）、ＰＡＮＤＡＳ、腫瘍随伴性小脳変性症（ＰＣＤ）、発作性夜間ヘモグロビン尿症（ＰＮＨ）、パリー・ロンバーグ症候群、毛様体扁平部炎（周辺部ぶどう膜炎）、パーソネージ・ターナー症候群、天疱瘡、末梢性ニューロパチー、静脈周囲性脳脊髄炎、悪性貧血（ＰＡ）、ＰＯＥＭＳ症候群、結節性多発動脈炎、多腺性自己免疫症候群Ｉ型、多腺性自己免疫症候群ＩＩ型、多腺性自己免疫症候群ＩＩＩ型、リウマチ性多発筋痛症、多発性筋炎、心筋梗塞後症候群、心膜切開後症候群、原発性胆汁性肝硬変、原発性硬化性胆管炎、プロゲステロン皮膚炎、乾癬、乾癬性関節炎、赤芽球ろう（ＰＲＣＡ）、壊疽性膿皮症、レイノー現象、反応性関節炎、反射性交感神経性ジストロフィー、再発性多発軟骨炎、むずむず脚症候群（ＲＬＳ）、後腹膜線維症、リウマチ熱、関節リウマチ、サルコ���ドーシス、シュミット症候群、強膜炎、強皮症、シェーグレン症候群、精子及び精巣に対する自己免疫、全身硬直症候群（ＳＰＳ）、亜急性細菌性心内膜炎（ＳＢＥ）、スザック症候群、交感性眼炎（ＳＯ）、高安動脈炎、側頭動脈炎／巨細胞性動脈炎、血小板減少性紫斑病（ＴＴＰ）、トロサ・ハント症候群（ＴＨＳ）、横断性脊髄炎、1型糖尿病、潰瘍性大腸炎（ＵＣ）、未分化結合組織病（ＵＣＴＤ）、ブドウ膜炎、血管炎、白斑、フォークト・小柳・原田病、ならびにウェゲナー肉芽腫症（すなわち多発血管炎性肉芽腫症（ＧＰＡ））からなる群より選択される、本発明1061の組成物。
[本発明1073]
前記ウイルス感染症が、インフルエンザ、ヒト免疫不全ウイルス（ＨＩＶ）、及びヘルペスからなる群より選択される、本発明1061の組成物。
[本発明1074]
前記皮膚疾患が、ざ瘡、円形脱毛症、基底細胞癌、ボーエン病、先天性赤血球生成性ポルフィリン症、接触性皮膚炎、ダリエ病、播種状表在性光線性汗孔角化症、栄養障害型表皮水疱症、湿疹（アトピー性湿疹）、乳房外パジェット病、単純性表皮水疱症、赤血球生成性プロトポルフィリン症、爪の真菌感染症、ヘイリー・ヘイリー病、単純ヘルペス、化膿性汗腺炎、多毛症、多汗症、魚鱗癬、膿痂疹、ケロイド、毛孔性角化症、扁平苔癬、硬化性苔癬、黒色腫、黒皮症、粘膜類天疱瘡、類天疱瘡、尋常性天疱瘡、苔癬状粃糠疹、毛孔性紅色粃糠疹、足底疣贅（いぼ）、多形日光疹、乾癬、尋常性乾癬、壊疽性膿皮症、酒さ、疥癬、強皮症、帯状疱疹、扁平上皮癌、スウィート症候群、じんましん及び血管性浮腫、ならびに白斑からなる群より選択される、本発明1061の組成物。
[本発明1075]
前記線維性疾患が、癒着性関節包炎、動脈硬化、関節線維症、心房線維症、心臓線維症、肝硬変、先天性肝線維症、クローン病、嚢胞性線維症、デュピュイトラン拘縮、心内膜心筋線維症、グリア瘢痕、Ｃ型肝炎、肥大型心筋症、過敏性肺炎、特発性肺線維症、特発性間質性肺炎、間質性肺疾患、ケロイド、縦隔線維症、骨髄線維症、腎性全身性線維症、非アルコール性脂肪性肝疾患、陳旧性心筋梗塞、ペロニー病、じん肺症、間質性肺炎、進行性塊状線維症、肺線維症、放射線誘発性肺損傷、後腹膜線維症、強皮症／全身性硬化症、珪肺症、及び心室リモデリングからなる群より選択される、本発明1061の組成物。
[本発明1076]
前記ヘモグロビン病が、「優性遺伝」β−サラセミア、後天性（中毒性）メトヘモグロビン血症、カルボキシヘモグロビン血症、先天性ハインツ小体性溶血性貧血、ＨｂＨ病、ＨｂＳ／β−サラセミア、ＨｂＥ／β−サラセミア、ＨｂＳＣ病、ホモ接合型α＋−サラセミア（α0−サラセミアの表現型）、Ｈｂバルツ病を伴う胎児性水腫、鎌状赤血球貧血／鎌状赤血球症、鎌状赤血球形質、鎌状β−サラセミア症、α＋−サラセミア、α0−サラセミア、骨髄異形成症候群を伴うα−サラセミア、α−サラセミア／精神遅滞（ＡＴＲ）症候群、β0−サラセミア、β＋−サラセミア、δ−サラセミア、γ−サラセミア、重症型β−サラセミア、中間型β−サラセミア、δβ−サラセミア、及びεγδβ−サラセミアからなる群より選択される、本発明1061の組成物。
[本発明1077]
前記腎疾患が、アブデルハルデン・カウフマン・リグナック症候群（腎症性シスチン症）、腹部コンパートメント症候群、アセトアミノフェン誘発性腎毒性、急性腎不全／急性腎傷害、急性葉性ネフロニア、急性リン酸腎症、急性尿細管壊死、アデニンホスホリボシルトランスフェラーゼ欠損症、アデノウイルス腎炎、アラジール症候群、アルポート症候群、アミロイドーシス、心内膜炎及び他の感染症に関連するＡＮＣＡ血管炎、血管筋脂肪腫、鎮痛薬腎症、神経性無食欲症と腎疾患、アンジオテンシン抗体と巣状分節性糸球体硬化症、抗リン脂質抗体症候群、抗ＴＮＦ−α療法関連糸球体腎炎、ＡＰＯＬ1変異、見かけの鉱質コルチコイド過剰症候群、アリストロキア酸腎症、漢方薬腎症、バルカン風土性腎症、泌尿器官の動静脈奇形及び瘻孔、常染色体優性低カルシウム血症、バルデー・ビードル症候群、バーター症候群、入浴剤と急性腎傷害、ビール多飲症、ビート尿、β−サラセミア腎障害、胆汁円柱腎症、生得の腎臓におけるＢＫ型ポリオーマウイルス腎症、膀胱破裂、膀胱括約筋筋失調症、膀胱タンポナーデ、ボーダー・クロッサー（Ｂｏｒｄｅｒ−Ｃｒｏｓｓｅｒ’ｓ）腎症、バーボンウイルスと急性腎傷害、燃やしたサトウキビの収穫と急性腎機能障害、バイエッタと腎不全、Ｃ1ｑ腎症、Ｃ3糸球体症、単クローン性免疫グロブリン血症を伴うＣ3糸球体症、Ｃ4糸球体症、カルシニューリン阻害剤腎毒性、カリレピス・ラウレオラ（Ｃａｌｌｉｌｅｐｓｉｓ  Ｌａｕｒｅｏｌａ）中毒、カンナビノイド悪阻急性腎不全、心腎症候群、カルフィルゾミブ誘発性腎傷害、ＣＦＨＲ5腎症、糸球体症を伴うシャルコー・マリー・トゥース病、漢方薬と腎毒性、チェリー濃縮物と急性腎傷害、コレステロール塞栓症、チャーグ・ストラウス症候群、乳び尿症、繊毛病、コカインと腎臓、寒冷利尿、コリスチン腎毒性、膠原線維糸球体症、虚脱性糸球体症、ＣＭＶに関連する虚脱性糸球体症、併用抗レトロウイルス療法（ｃＡＲＴ）関連腎症、先天性腎尿路異常（ＣＡＫＵＴ）、先天性ネフローゼ症候群、うっ血性腎不全、腎錐体症候群（マインツァー・サルディーノ症候群またはサルディーノ・マインツァー病）、造影剤腎症、硫酸銅中毒症、腎皮質壊死、クリゾチニブ関連急性腎傷害、結晶クリオグロブリン血症、クリオグロブリン血症、結晶グロブリン誘発性腎症、結晶誘発性急性腎傷害、結晶蓄積性組織球症、後天性嚢胞性腎疾患、シスチン尿症、ダサチニブ誘発性のネフローゼ領域のタンパク尿症、デンスデポジット病（ＭＰＧＮ2型）、デント病（Ｘ連鎖劣性腎結石症）、ＤＨＡ結晶性腎症、透析不均衡症候群、糖尿病と糖尿病性腎疾患、尿崩症、栄養補助食品と腎不全、びまん性メサンギウム硬化症、利尿、ジリン豆（Ｄｊｅｎｋｏｌ  Ｂｅａｎ）中毒（ジリン豆中毒（Ｄｊｅｎｋｏｌｉｓｍ））、ダウン症候群と腎疾患、依存性薬物と腎疾患、重複尿管、ＥＡＳＴ症候群、エボラと腎臓、異所性腎、異所性尿管、浮腫、腫脹、エルドハイム・チェスター病、ファブリー病、家族性低カルシウム尿性高カルシウム血症、ファンコーニ症候群、フレーザー症候群、フィブロネクチン糸球体症、原線維性糸球体腎炎とイムノタクトイド糸球体症、フレーリー症候群、水分過負荷、循環血液量過多症、巣状分節性糸球体硬化症、巣状硬化症、巣状糸球体硬化症、ギャロウェイ・モワト症候群、腎合併症を伴う巨細胞性（側頭）動脈炎、妊娠性高血圧症、ギテルマン症候群、糸球体疾患、糸球体尿細管逆流、腎性糖尿、グッドパスチャー症候群、グリーンスムージー浄化腎症、ＨＡＮＡＣ症候群、ハーボニー（レジパスビル／ソホスブビル合剤）誘発性腎傷害、染毛剤の摂取と急性腎傷害、ハンタウイルス感染によるポドサイトパチー、熱ストレス腎症、血尿（尿中血液）、溶血性尿毒症症候群（ＨＵＳ）、非典型溶血性尿毒症症候群（ａＨＵＳ）、血球貪食症候群、出血性膀胱炎、腎症候性出血熱（ＨＦＲＳ、ハンタウイルス腎疾患、韓国型出血熱、流行性出血熱、流行性腎症）、ヘモジデリン尿症、発作性夜間血色素尿症及び溶血性貧血に関連するヘモジデリン沈着症、肝性糸球体症、肝性静脈閉塞症、類洞閉塞症候群、Ｃ型肝炎関連腎疾患、肝細胞核因子1β関連腎疾患、肝腎症候群、ハーブサプリメントと腎疾患、高地腎症候群、高血圧と腎疾患、ＨＩＶ関連免疫複合体性腎疾患（ＨＩＶＩＣＫ）、ＨＩＶ関連腎症（ＨＩＶＡＮ）、ＨＮＦ1Ｂ関連常染色体優性尿細管間質性腎疾患、馬蹄腎（融合腎）、ハンナー潰瘍、ヒドロキシクロロキン誘発性腎リン脂質症、高アルドステロン症、高カルシウム血症、高カリウム血症、高マグネシウム血症、高ナトリウム血症、高シュウ酸尿症、高リン酸血症、低カルシウム血症、低補体血症性じんましん様血管炎症候群、低カリウム血症、低カリウム血症誘発性腎機能障害、低カリウム血症性周期性四肢麻痺、低マグネシウム血症、低ナトリウム血症、低リン酸血症、大麻使用者における低リン酸血症、高血圧症、一遺伝子性高血圧症、アイスティー腎症、イホスファミド腎毒性、ＩｇＡ腎症、ＩｇＧ4腎症、浸水利尿、免疫チェックポイント療法関連間質性腎炎、インフリキシマブ関連腎疾患、間質性膀胱炎、膀胱痛症候群（質問票）、間質性腎炎、核巨大化（Ｋａｒｙｏｍｅｇａｌｉｃ）間質性腎炎、アイブマーク症候群、ＪＣウイルス腎症、ジュベール症候群、ケタミン関連膀胱機能障害、腎臓結石、腎結石症、昆布茶毒性、鉛腎症及び鉛関連腎毒性、レシチンコレステロールアシルトランスフェラーゼ欠損症（ＬＣＡＴ欠損症）、レプトスピラ症性腎疾患、軽鎖沈着症、単クローン性免疫グロブリン沈着症、軽鎖近位尿細管症、リドル症候群、ライトウッド・オルブライト症候群、リポタンパク糸球体症、リチウム腎毒性、ＬＭＸ1Ｂ変異が引き起こす遺伝性ＦＳＧＳ、腰痛・血尿症、ループス、全身性エリテマトーデス、ループス性腎疾患、ループス性腎炎、抗好中球細胞質抗体血清陽性を伴うループス腎炎、ループスポドサイトパチー、ライム病関連糸球体腎炎、リシン尿性タンパク不耐性、リゾチーム腎症、マラリア腎症、悪性腫瘍関連腎疾患、悪性高血圧症、マラコプラキア、マッキットリック・ウィーロック症候群、ＭＤＭＡ（モリー；エクスタシー；3，4−メチレンジオキシメタンフェタミン）と腎不全、外尿道口狭窄、髄質嚢胞性腎疾患、ウロモジュリン関連腎症、若年性高尿酸血症性腎症1型、海綿腎、巨大尿管、メラミン毒性及びその腎臓、ＭＥＬＡＳ症候群、膜性増殖性糸球体腎炎、膜性腎症、マスクされたＩｇＧκ沈着を伴う膜性糸球体症、メソアメリカ腎症、代謝性アシドーシス、代謝���アルカローシス、メトトレキサート関連腎不全、顕微鏡的多発性血管炎、ミルク・アルカリ症候群、微小変化型疾患、腎障害を伴う単クローン性免疫グロブリン血症、タンパク異常血症、マウスウォッシュ毒性、ＭＵＣ1腎症、多嚢胞性異形成腎、多発性骨髄腫、骨髄増殖性腫瘍と糸球体症、爪膝蓋骨症候群、ＮＡＲＰ症候群、腎石灰化症、腎性全身性線維症、腎下垂症（遊走腎、腎下垂（Ｒｅｎａｌ  Ｐｔｏｓｉｓ））、ネフローゼ症候群、神経因性膀胱、9／11及び腎疾患、結節性糸球体硬化症、非淋菌性尿道炎、くるみ割り症候群、寡巨大糸球体症、口顔面指症候群、オロチン酸尿症、起立性低血圧症、起立性タンパク尿症、浸透圧性利尿、浸透圧性ネフローゼ、卵巣過剰刺激症候群、シュウ酸腎症、ページ腎、乳頭壊死、乳頭腎症候群（腎コロボーマ症候群、孤立性腎低形成）、ＰＡＲＮ変異と腎疾患、パルボウイルスＢ19と腎臓、腹膜・腎症候群、ＰＯＥＭＳ症候群、後部尿道弁、足細胞陥入糸球体症、感染後糸球体腎炎、溶連菌感染後糸球体腎炎、非典型感染後糸球体腎炎、擬ＩｇＡ腎症感染後糸球体腎炎（ＩｇＡ優性）（Ｐｏｓｔ−Ｉｎｆｅｃｔｉｏｕｓ  Ｇｌｏｍｅｒｕｌｏｎｅｐｈｒｉｔｉｓ  （ＩｇＡ−Ｄｏｍｉｎａｎｔ）  Ｍｉｍｉｃｋｉｎｇ  ＩｇＡ  Ｎｅｐｈｒｏｐａｔｈｙ）、結節性多発性動脈炎、多発性嚢胞腎疾患、後部尿道弁、閉塞後利尿、子癇前症、プロポフォール注入症候群、単クローン性ＩｇＧ沈着を伴う増殖性糸球体腎炎（Ｎａｓｒ病）、プロポリス（ミツバチ樹脂）関連腎不全、タンパク尿症（尿中タンパク質）、偽性アルドステロン症、偽性低重炭酸塩血症、偽性副甲状腺機能低下症、肺腎症候群、腎盂腎炎（腎感染症）、膿腎症、ピリジウムと腎不全、放射線腎症、ラノラジンと腎臓、再栄養症候群、逆流性腎症、急速進行性糸球体腎炎、腎膿瘍、腎周囲膿瘍、腎無形成、腎弓状静脈微小血栓関連急性腎傷害、腎動脈瘤、突発性腎動脈解離、腎動脈狭窄症、腎細胞癌、腎嚢胞、運動誘発性急性腎不全を伴う腎性低尿酸血症、腎梗塞、腎性骨ジストロフィー、腎尿細管性アシドーシス、レニン変異、常染色体優性尿細管間質性腎疾患、レニン分泌腫瘍（傍糸球体細胞腫）、リセットオスモスタット、下大静脈後尿管、後腹膜線維症、横紋筋融解症、肥満外科手術に関連する横紋筋融解症、関節リウマチ関連腎疾患、サルコイドーシス腎症、腎臓及び大脳の塩類喪失、住血吸虫症と糸球体疾患、シムケ免疫性骨形成不全、強皮症腎クリーゼ、蛇行性腓骨・多嚢胞腎（Ｓｅｒｐｅｎｔｉｎｅ  Ｆｉｂｕｌａ−Ｐｏｌｙｃｙｓｔｉｃ  Ｋｉｄｎｅｙ）症候群、エクスナー（Ｅｘｎｅｒ）症候群、鎌状赤血球腎症、シリカ曝露及び慢性腎疾患、スリランカ農民の腎疾患、シェーグレン症候群及び腎疾患、合成大麻の使用と急性腎傷害、造血細胞移植後の腎疾患、幹細胞移植に関連する腎疾患、ＴＡＦＲＯ症候群、お茶とトースト低ナトリウム血症、テノホビル誘発性腎毒性、菲薄基底膜病、良性家族性血尿、単クローン性免疫グロブリン血症関連血栓性微小血管症、戦争腎炎、膀胱三角部炎、泌尿生殖器結核、結節性硬化症、尿細管形成不全症、近位尿細管刷子縁に対する自己抗体起因の免疫複合体性尿細管間質性腎炎、腫瘍溶解症候群、尿毒症、尿毒症性視神経症、嚢胞性尿管炎、尿管瘤、尿道カルンクル、尿道狭窄症、尿失禁、尿路感染症、尿路閉塞、泌尿生殖器瘻、ウロモジュリン関連腎疾患、バンコマイシン関連円柱腎症、血管運動性腎症、膀胱腸瘻、膀胱尿管逆流症、ＶＧＥＦ阻害と腎血栓性微小血管症、揮発性麻酔薬と急性腎傷害、フォン・ヒッペル・リンドウ病、ワルデンストレームマクログロブリン血症性糸球体腎炎、ワルファリン関連腎症、蜂刺傷と急性腎傷害、ウェゲナー肉芽腫症、多発血管炎性肉芽腫症、ウエストナイルウイルスと慢性腎疾患、ワンダーリッヒ症候群、ゼルウィガー症候群、または脳肝腎症候群からなる群より選択される、本発明1061の組成物。
[本発明1078]
前記難聴が、ミトコンドリア遺伝非症候群性難聴及び聴覚消失、有毛細胞死、加齢性難聴、騒音性難聴、遺伝子的または遺伝性難聴、聴器毒性への曝露の結果として起こる難聴、疾患に起因する難聴、ならびに外傷に起因する難聴からなる群より選択される、本発明1061の組成物。
[本発明1079]
前記眼疾患が、白内障、緑内障、小胞体（ＥＲ）ストレス、オートファジー欠損、加齢黄斑変性（ＡＭＤ）、または糖尿病性網膜症である、本発明1061の組成物。
[本発明1080]
神経変性疾患、白質ジストロフィー、がん、炎症性疾患、自己免疫疾患、ウイルス感染症、皮膚疾患、線維性疾患、ヘモグロビン病、腎疾患、難聴、眼疾患、筋骨格系疾患、代謝疾患、もしくはミトコンドリア性疾患、またはｅＩＦ2Ｂ、ｅＩＦ2α、またはｅＩＦ2経路もしくはＩＳＲ経路の構成因子の機能障害に関連する疾患あるいは障害を治療するための第2の薬剤をさらに含む、本発明1061〜1079のいずれかの組成物。
[本発明1081]
本発明1001〜1059のいずれかの式（Ｉ）の化合物、またはその薬学的に許容される塩、溶媒和物、水和物、互変異性体、Ｎ−オキシド、もしくは立体異性体を含む、ｅＩＦ2Ｂの活性またはレベル、ｅＩＦ2αの活性またはレベル、あるいはｅＩＦ2経路もしくはＩＳＲ経路の構成因子の活性またはレベルの調節に関連する疾患の治療に使用するための組成物。
[本発明1082]
前記調節が、ｅＩＦ2Ｂの活性またはレベルの増加、ｅＩＦ2αの活性またはレベルの増加、あるいはｅＩＦ2経路もしくはＩＳＲ経路の構成因子の活性またはレベルの増加を含む、本発明1081の組成物。
[本発明1083]
前記疾患が、ｅＩＦ2経路の構成因子に関連する遺伝子またはタンパク質の配列に対する変異によって生じ得る、本発明1081の組成物。
[本発明1084]
対象におけるがんの治療方法であって、式（Ｉ）の化合物を免疫療法剤との併用で前記対象に投与することを含む前記方法。