【手続補正書】
【提出日】令和3年9月21日(2021.9.21)
【手続補正１】
【補正対象書類名】特許請求の範囲
【補正対象項目名】全文
【補正方法】変更
【補正の内容】
【特許請求の範囲】
【請求項１】
本明細書に記載されるシクロデキストリン分子、またはその塩、および／もしくはそのクラスレートのいずれか１つまたは複数を含む組成物。
【請求項２】
請求項１に記載の組成物、および薬学的に許容可能な担体を含む、医薬組成物。
【請求項３】
悪性、神経変性、血管性、代謝性、炎症性、自己免疫性、肺性、線維性、肝臓性、リソソーム蓄積性もしくはウイルス性の疾患、障害または状態の治療のための治療用化合物をさらに含む、請求項２に記載の医薬組成物。
【請求項４】
前記シクロデキストリン分子が、前記シクロデキストリン分子、その塩もしくはクラスレートに融合された、または共有結合された化学部分を含む、請求項２に記載の医薬組成物。
【請求項５】
悪性、神経変性、血管性、代謝性、炎症性、自己免疫性、肺性、線維性、肝臓性、リソソーム蓄積性もしくはウイルス性の疾患、障害または状態を治療または予防するための、請求項１〜４のいずれか一項に記載の組成物。
【請求項６】
前記心血管疾患が、アテローム性動脈硬化症である、請求項５に記載の組成物。
【請求項７】
前記自己免疫性疾患が、喘息、多発性硬化症、全身性エリテマトーデスのうちの１つまたは複数である、請求項５に記載の組成物。
【請求項８】
前記代謝性疾患が、脂肪肝疾患、ＮＡＳＨ、嚢胞性線維症、ＩＩ型糖尿病のうちの１つまたは複数から選択される、請求項５に記載の組成物。
【請求項９】
リン脂質を減少させる必要のある対象において血清リン脂質レベルを低下させるための、請求項１〜４のいずれか一項に記載の組成物。
【請求項１０】
治療用化合物の吸収の増加の必要のある対象の腸管において治療用化合物の吸収を増加させるための、請求項１〜４のいずれか一項に記載の組成物であって、前記組成物は前記対象に、前記治療用化合物の前、後、または同時に投与されることを特徴とする、組成物。
【請求項１１】
機能障害状態のリソソームまたはＰＩサイクルを呈する細胞により特徴づけられる癌、心血管疾患、代謝性疾患もしくはウイルス感染を治療および／または予防するための、請求項１〜４のいずれか一項に記載の組成物。
【請求項１２】
前記その必要のある対象への、請求項１〜４に記載の組成物のうちの１つまたは複数の前記投与が、前記治療用化合物の前、後、または同時に発生する、請求項１１に記載の組成物。
【請求項１３】
リソソームの疾患もしくは障害の予防または治療の必要のある対象に、リソソームの疾患もしくは障害を予防または治療するための、組成物であって、シクロデキストリンを含む、組成物。
【請求項１４】
前記シクロデキストリンが、２−ヒドロキシプロピル（ＨＰ）−シクロデキストリンを含む、請求項１３に記載の組成物。
【請求項１５】
前記シクロデキストリンが、ＨＰ−α−シクロデキストリンおよびＨＰ−β−シクロデキストリンのうち少なくとも１つを含む、請求項１４に記載の組成物。
【請求項１６】
前記リソソーム疾患が、多発性硬化症であり、前記第一の活性剤が、インターフェロンベータ−１ａ、インターフェロンベータ−１ｂ、酢酸ガラティラメル、インターフェロンベータ−１ｂ、ペグインターフェロンベータ−１ａ、インターフェロンベータ−１ａ、およびダクリズマブ、テリフルノミド、フィンゴリモド、フマル酸ジメチル、アレムツズマブ、ミトキサントロン、オクレリズマブおよびナタリズマブからなる群から選択される、請求項１５に記載の組成物。
【請求項１７】
前記担体が、炭水化物である、請求項１６に記載の組成物。
【請求項１８】
アラキドン酸の下方制御の必要のある対象においてアラキドン酸を下方制御するための、α−シクロデキストリンまたはα−シクロデキストリン誘導体を含む組成物であって、前記組成物が前記対象に有効量で投与されることを特徴とする、組成物。
【請求項１９】
アラキドン酸分泌の障害の治療および／または予防の必要のある対象においてアラキドン酸分泌の障害を治療および／または予防するための、α−シクロデキストリンまたはα−シクロデキストリン誘導体を含む組成物であって、前記組成物が前記対象に有効量で投与されることを特徴とする、組成物。
【請求項２０】
前記α−シクロデキストリン誘導体は、中鎖脂肪酸、およびα−シクロデキストリン、ＨＰ−α−シクロデキストリンまたはその塩を含むα−シクロデキストリン誘導体のクラスレートである、請求項１９に記載の組成物。
【手続補正２】
【補正対象書類名】明細書
【補正対象項目名】０９２４
【補正方法】変更
【補正の内容】
【０９２４】
Hashimoto  S,  Mikami  S,  Sugino  H,  Yoshikawa  A,  Hashimoto  A  et  al.  (2016)  Lysophosphatidic  acid  activates  Arf6  to  promote  the  mesenchymal  malignancy  of  renal  cancer.  Nat  Commun  7:  10656
本発明はさらに、以下の請求の範囲により記載される。
本発明は、例えば、以下の項目を提供する。
(項目１)
本明細書に記載されるシクロデキストリン分子、またはその塩、および／もしくはそのクラスレートのいずれか１つまたは複数を含む組成物。
(項目２)
項目１に記載の組成物、および薬学的に許容可能な担体を含む、医薬組成物。
(項目３)
悪性、神経変性、血管性、代謝性、炎症性、自己免疫性、肺性、線維性、肝臓性、リソソーム蓄積性もしくはウイルス性の疾患、障害または状態の治療のための治療用化合物をさらに含む、項目２に記載の医薬組成物。
(項目４)
前記シクロデキストリン分子が、前記シクロデキストリン分子、その塩もしくはクラスレートに融合された、または共有結合された化学部分を含む、項目２に記載の医薬組成物。
(項目５)
悪性、神経変性、血管性、代謝性、炎症性、自己免疫性、肺性、線維性、肝臓性、リソソーム蓄積性もしくはウイルス性の疾患、障害または状態を治療または予防する方法であって、その必要のある対象に、項目１〜４に記載の組成物のうちの１つまたは複数の治療有効量を投与することを含む、方法。
(項目６)
前記心血管疾患が、アテローム性動脈硬化症である、項目５に記載の方法。
(項目７)
前記自己免疫性疾患が、喘息、多発性硬化症、全身性エリテマトーデスのうちの１つまたは複数である、項目５に記載の方法。
(項目８)
前記代謝性疾患が、脂肪肝疾患、ＮＡＳＨ、嚢胞性線維症、ＩＩ型糖尿病のうちの１つまたは複数から選択される、項目５に記載の方法。
(項目９)
リン脂質を減少させる必要のある対象において血清リン脂質レベルを低下させる方法であって、その必要のある対象に、項目１〜４に記載の組成物のうちの１つまたは複数の治療有効量を投与することを含む、方法。
(項目１０)
その必要のある対象の腸管において治療用化合物の吸収を増加させる方法であって、前記対象に、前記治療用化合物の前、後、または同時に、項目１〜４に記載の組成物のうちの１つまたは複数の治療有効量を投与することを含む、方法。
(項目１１)
機能障害状態のリソソームまたはＰＩサイクルを呈する細胞により特徴づけられる癌、心血管疾患、代謝性疾患もしくはウイルス感染を治療および／または予防する方法であって、前記その必要のある対象に、項目１〜４に記載の組成物のうちの１つまたは複数の治療有効量を投与することを含む、方法。
(項目１２)
前記その必要のある対象に、項目１〜４に記載の組成物のうちの１つまたは複数の治療有効量を投与する工程が、前記治療用化合物の前、後、または同時に発生する、項目１１に記載の方法。
(項目１３)
その必要のある対象に、リソソームの疾患もしくは障害を予防または治療する方法であって、前記対象に、シクロデキストリンの有効量を投与することを含む、方法。
(項目１４)
前記シクロデキストリンが、２−ヒドロキシプロピル（ＨＰ）−シクロデキストリンを含む、項目１３に記載の方法。
(項目１５)
前記シクロデキストリンが、ＨＰ−α−シクロデキストリンおよびＨＰ−β−シクロデキストリンのうち少なくとも１つを含む、項目１４に記載の方法。
(項目１６)
前記ＨＰ−シクロデキストリンが、直接的に、または架橋剤を使用して第一の活性剤に結合される、項目１４に記載の方法。
(項目１７)
前記リソソーム疾患が、多発性硬化症であり、前記第一の活性剤が、インターフェロンベータ−１ａ、インターフェロンベータ−１ｂ、酢酸ガラティラメル、インターフェロンベータ−１ｂ、ペグインターフェロンベータ−１ａ、インターフェロンベータ−１ａ、およびダクリズマブからなる群から選択される、項目１６に記載の方法。
(項目１８)
前記リソソーム疾患が、多発性硬化症であり、前記第一の活性剤が、テリフルノミド、フィンゴリモド、およびフマル酸ジメチルからなる群から選択される、項目１６に記載の方法。
(項目１９)
前記リソソーム疾患が、多発性硬化症であり、前記第一の活性剤が、アレムツズマブ、ミトキサントロン、オクレリズマブおよびナタリズマブからなる群から選択される、項目１６に記載の方法。
(項目２０)
前記ＨＰ−シクロデキストリンが、第二のシクロデキストリンおよび第二の活性剤のうち少なくとも１つをさらに含む、項目１６〜１９のいずれか１項に記載の方法。
(項目２１)
前記第二の活性剤が、前記第一の活性剤とは異なる、項目２０に記載の方法。
(項目２２)
前記リソソーム疾患が、パジェット病であり、前記活性剤が、アレンドロン酸塩、イバンドロン酸塩、パミドロン酸塩、リセドロン酸塩、およびゾレドロン酸のうち少なくとも１つを含む、項目１６に記載の方法。
(項目２３)
前記ＨＰ−シクロデキストリンが、担体と連結される、項目１６〜２２のいずれか１項に記載の方法。
(項目２４)
前記担体が、金ナノ粒子である、項目２３に記載の方法。
(項目２５)
前記担体が、炭水化物である、項目２３に記載の方法。
(項目２６)
その必要のある対象においてアラキドン酸を下方制御する方法であって、前記対象に、α−シクロデキストリンまたはα−シクロデキストリン誘導体の有効量を投与することを含む、方法。
(項目２７)
前記α−シクロデキストリンまたはα−シクロデキストリン誘導体の有効量が、リン脂質を優先的に排除し、前記リン脂質が、少なくともＰＣを含む、項目２６に記載の方法。
(項目２８)
前記α−シクロデキストリンまたはα−シクロデキストリン誘導体の有効量は、リゾリン脂質も排除する、項目２７に記載の方法。
(項目２９)
前記α−シクロデキストリンまたはα−シクロデキストリン誘導体の有効量は、リゾリン脂質を優先的に排除する、項目２６に記載の方法。
(項目３０)
前記α−シクロデキストリンまたはα−シクロデキストリン誘導体の有効量は、前記α−シクロデキストリン誘導体を含み、前記α−シクロデキストリン誘導体は、ヒドロキシプロピル−α−シクロデキストリンである、項目２６〜２９のいずれか１項に記載の方法。
(項目３１)
その必要のある対象においてアラキドン酸分泌の障害を治療および／または予防する方法であって、前記対象に、α−シクロデキストリンまたはα−シクロデキストリン誘導体の有効量を投与する工程を含む、前記方法。
(項目３２)
その必要のある対象においてアラキドン酸を下方制御する方法であって、前記対象に、その塩のα−シクロデキストリン誘導体の有効量を投与する工程を含む、方法。
(項目３３)
前記α−シクロデキストリン誘導体は、中鎖脂肪酸、およびα−シクロデキストリン、ＨＰ−α−シクロデキストリンまたはその塩を含むα−シクロデキストリン誘導体のクラスレートである、項目３２に記載の方法。
(項目３４)
その必要のある対象においてＡＬＳ、ＭＳ、アルツハイマー病、ハンチントン病またはパーキンソン病を治療および／または予防する方法であって、前記対象に、α−シクロデキストリンまたはそのα−シクロデキストリン誘導体もしくは塩を含む医薬組成物の有効量を投与する工程を含む、前記方法。
(項目３５)
前記医薬組成物が、脂肪酸をさらに含む、項目３４に記載の方法。
(項目３６)
前記医薬組成物が、中鎖脂肪酸をさらに含む、項目３４に記載の方法。
(項目３７)
前記医薬組成物が、中鎖脂肪酸、およびα−シクロデキストリン、ＨＰ−α−シクロデキストリンまたはその塩のクラスレートをさらに含む、項目３４に記載の方法。
(項目３８)
その必要のある対象においてリン脂質レベルを低下させる方法であって、前記対象に、（ｉ）α−シクロデキストリンまたはα−シクロデキストリン誘導体またはその塩；（ｉｉ）薬学的に許容可能な担体；および脂肪酸を含む医薬組成物の有効量を投与する工程を含む、前記方法。
(項目３９)
前記α−シクロデキストリンまたはα−シクロデキストリン誘導体またはその塩；および脂肪酸は、前記α−シクロデキストリンまたはα−シクロデキストリン誘導体またはその塩、および脂肪酸がクラスレートを形成する濃度である、項目３８に記載の方法。