- 1 -식품의약품안전처  공고 제2016-202 호
  「의약품의 개발지원 및 허가특례에 관한 법률 」을 제정하는 
데에 있어, 그 제정이유와 주요내용을 국민에게 미리 알려 이에 
대한 의견을 듣기 위하여 ｢행정절차법 ｣ 제41조에 따라 다음과 같
이 공고합니다 . 
2016년 5월 26일
식품의약품안전처장
ææ의약품의 개발지원 및 허가특례에 관한 법률 æò 제정(안) 
입법예고
1. 제정이유
  생명과학 등 과학기술의 급속한 발달에 힘입어 많은 질병의 원
인이 규명됨에 따라 새로운 신약이나 바이오 의약품의 개발 가능
성이 확대되어 그동안 극복되지 못한 생명을 위협하는 질병 등의 
치료제의 신속한 개발 및 시판에 대한 사회적 요구가 확대되는 
추세임.
  한편, 지카와 같은 신종 감염병 또는 생화학 테러 등 공중보건에 
심각한 영향을 끼칠 수 있는 상황이 지속적으로 발생함에 따라 
공중보건 위기 발생에 대응하기 위한 의약품의 정부차원 개발지원 
및 허가촉진 필요성이 증대됨 .
  따라서 중대한 또는 생명을 위협하는 질병에 대한 환자에게 신
속한 치료기회를 보장하고 공중보건상 위기를 극복하기 위하여 
필요한 획기적 의약품 및 공중보건 위기대응 의약품 (이하 ‘획기적 
의약품등’이라 한다.)의 개발을 지원하고 허가를 촉진할 수 있는 
법률을 제정함으로써 국민보건 향상에 기여하려는 것임- 2 -2. 주요내용
가. 획기적 의약품등 허가 ·개발에 대한 국가 등의 의무 (안 제3조)
  1) 획기적 의약품등이 개발 혹은 허가 문제로 그 출시가 늦춰지
는 경우 환자의 치료실패 또는 치료지연을 불러와 사회적 비
용이 상승하는 문제점이 있음
  2) 국가는 획기적 의약품등의 개발지원 , 허가촉진과 안정 공급
을 유도하고 제약사는 획기적 의약품의 연구 , 개발에 매진할 
수 있도록 하며 , 식품의약품안전처는 의약품의 품질 , 유효성 
및 안전성을 신속하게 예측 ·평가할 수 있는 규제과학 분야를 
진흥시켜 개발 ·허가의 과학적 기반을 마련하도록 함
  3) 획기적 의약품등의 개발 활성화 및 출시 촉진으로 환자의 치
료기회가 더욱 보장되고 공중보건의 위협이 해소될 것으로 기
대됨
나. 획기적 의약품 및 공중보건 위기대응 의약품의 지정제도 도입
(안 제5조 내지 제8조)
  1) 치료효과가 현저한 의약품 또는 공중보건 상 위협이 되는 질
병을 대상으로 하는 의약품의 지정 절차 부재로 그 현황을 
파악할 수 없는 등 효과적인 지원 및 관리가 어려움
  2) 초기 임상시험에서 획기적인 결과가 도출된 의약품 또는 공
중보건 위협에 해소 가능성을 보이는 의약품을 획기적 의약
품 또는 공중보건 위기대응 의약품으로 지정하는 제도를 마
련하도록 함
  3) 획기적 의약품등의 효율적인 지원을 위한 지정 절차 마련으
로 효율적인 개발지원이 수행되고 신속한 허가심사가 될 수 
있을 것으로 기대됨
다. 획기적 의약품등의 개발 지원제도 도입 (안 제9조 내지 제12조)- 3 -  1) 획기적 의약품등에 대하여 그 초기 개발 단계부터 정부의 능
동적 지원이 이루어지려면 구체적인 지원책 및 지원 전담조
직의 마련이 필요함
  2) 식품의약품안전처에 획기적 의약품 관련 지원센터를 두어 획
기적 의약품등 개발의 전 단계별 자문 및 허가 , 심사를 관장
할 수 있도록 하고 관련 정보의 수집 ·가공 및 국내외 협력 사
업을 하도록 하며 , 획기적 의약품 등에 대한 행정적 ß¶재정적 
지원, 국제협력 지원 및 임상시험 지원을 실시하도록 함
  3) 획기적 의약품등에 대한 밀착지원으로 보다 안정적인 의약품 
개발 및 출시 기반이 마련될 것으로 기대됨
라. 획기적 의약품등의 심사 (안 제13조 내지 제16조)
  1) 획기적 의약품등의 실질적인 시판허가 심사에 필요한 기간을 
단축하기 위한 별도의 심사절차가 필요함
  2) 허가신청자가 개발과정에서 허가를 위한 개별 자료가 마련되
는 대로 나누어 제출하고 식품의약품안전처는 이를 미리 심
사하는 계획적 개발동반 심사제도와 다른 의약품보다 먼저 
허가여부를 결정하는 우선심사 제도를 도입하도록 함
  3) 현행 심사절차에 특례를 도입하여 심사절차의 지연으로 인하
여 의약품의 시판허가가 빨라질 것으로 기대됨
마. 치료기회 확대를 위한 조건부 허가제도 도입 (안 제17조 내지 제19조)
  1) 중대한 또는 생명을 위협하는 질병에 대하여  기존 의약품 보다  
현저히 안전성 ß¶유효성이 개선되었거나  공중보건에 심각한 위해를  
끼칠 우려가 있는 질병의 치료 등을 위한 의약품을 허가하는 
경우 일반적인 의약품 허가와는 다른 요건으로 조건부 허가를 
할 수 있도록 하여 환자의 치료기회를 확대할 필요가 있음
  2) 초기 임상시험에서 임상적으로 상당한 치료효과를 나타낸 획
기적 의약품의 조건부 허가 , 임상시험을 실시할 수 없는 상황- 4 -에서의 공중보건 위기 대응 의약품의 조건부 허가  제도를 마
련하도록 함
  3) 생명을 위협받는 질병에 대한 환자의 치료기회가 확대되고 
지카, 메르스 등 공중보건 위기에 대한 대응력을 높일 수  있음 
바. 환자치료지원사업  및 안전성 확보제도 도입 (안 제21조, 제22조)
  1) 조건부 허가 의약품의 안전성 확보를 위한 높은 수준의 안전
성 감시체계 및 획기적 의약품의 실효적 공급을 위한 환자치
료 지원체계가 필요함
  2) 조건부 허가 품목에 대한 안전성 확보를 위해 위해성  관리계
획에 따라 해당 의약품의 안전사용 조치 및 사용성적에 관한 조사 
등을 실시하여  시판 후에도 지속적으로 감시하는 체계를 구축하고  
획기적 의약품에 대해서 건강보험 적용 전이라도 제약사의 신청에 
따라 무상 또는 저가로 환자에게 공급할 수 있는 환자치료지원
사업 실시 기반을 마련하도록 함
  3) 조건부 허가 품목에 대한 지속적인 안전 감시로 의약품 안전
성이 향상되고 건강보험 적용 전 고가의 획기적 의약품에 대
해 환자부담 경감 및 치료기회 확대가 기대됨
사. 다른 법률의 특례를 통하여 획기적 의약품의 공급 개선 (안 제
23조 내지 제24조)
  1) 의료기관에서 획기적 세포 ß¶유전자치료제를  제조하거나 의료
기기와 복합된 획기적 의약품등이 타 법률로 인하여 출시가 
지연되는 경우가 있어 이를 해소하여 출시를 촉진시킬 필요가 
있음
  2) 획기적 의약품 중 세포 ß¶유전자치료제는 일정 조건을 충족하
는 경우 의료기간 내 제조를 허용하고 , 획기적 의약품 ·의료기
기 복합제품의 경우 이미 제출한 자료가 있다면 이를 사용할 
수 있는 제도를 마련하도록 함- 5 -  3) 의료기관의 불필요한 규제가 해소되고 , 의료기기 허가 시 이중  
자료제출 부담이 경감되어 빠르고 효과적인 의약품 공급이 
기대됨
3. 의견제출
  이 제정안에 대해 의견이 있는 기관 •단체 또는 개인은 2016년 
7월 25일까지 통합입법예고시스템 (http:// opinion.lawmaking.go.kr)
을 통하여 온라인으로 의견을 제출하시거나 , 다음 사항을 기재한 
의견서를 식품의약품안전처장에게 제출하여 주시기 바랍니다 .
 가. 예고 사항에 대한 찬성 또는 반대 의견 (반대 시 이유 명시 )
 나. 성명(기관ㆍ단체의 경우 기관 ㆍ단체명과 대표자명 ), 주소 및 
전화번호
 다. 그 밖의 참고 사항 등
 ß˚ 제출의견 보내실 곳
  - 일반우편 : 28159 충북 청주시 흥덕구 오송읍 오송생명 2로 
187 오송보건의료행정타운 식품의약품안전처 의약
품정책과
  - 전자우편 : nicedrug@korea.kr
  - 팩스 : 043-719-2606
4. 그 밖의 사항
  개정안에 대한 자세한 사항은 식품의약품안전처  의약품정책과 (전화 
043-719-2640, 팩스 043-719-2606) 로 문의하여 주시기 바랍니다 .- 6 -법률  제        호
의약품의 개발지원 및 허가특례에 관한 법률
제1장 총칙
제1조(목적) 이 법은 중대한 또는 생명을 위협하는 질병으로 고통받
는 환자에게 신속한 치료기회를 보장하고 공중보건상 위기를 극
복하기 위하여 필요한 획기적 의약품 및 공중보건 위기대응 의약
품의 개발을 지원하고 허가를 촉진하여 국민보건 향상에 기여함
을 목적으로 한다.
제2조(정의) 이 법에서 사용하는 용어의 뜻은 다음과 같다.
  1. "획기적 의약품"이란 중대한 또는 생명을 위협하는 질병을 치
료 또는 예방(이하 "치료등"이라 한다)하는 목적에 사용되는 의약
품으로 기존 의약품 또는 치료방법 보다 현저히 안전성 또는 유
효성이 개선되어 식품의약품안전처장의 지정을 받은 의약품을 말
한다.
  2. "공중보건 위기대응 의약품"이란 감염병, 생화학 무기로 인한 
피해 등 공중보건에 심각한 위해를 끼칠 우려가 있는 질병의 치
료등을 위한 의약품으로 식품의약품안전처장의 지정을 받은 의약
품을 말한다.
  3. "중대한 또는 생명을 위협하는 질병"이란  적절한 치료가 수반
되지 않는 경우 사망할 가능성이 높은 질병으로 치료대안이 존재
하지 않는 질병을 말한다.
  4. "임상약리시험"이란 해당 의약품의 내약성 평가, 약동학ㆍ약력
학 평가, 약물대사ㆍ상호작용 조사 및 치료효과 예측을 목적으로 
실시하는 임상시험을 말한다.- 7 -  5. "치료적 탐색 임상시험"이란 해당 의약품의 효능ㆍ효과에 대한 
탐구, 다음 임상시험 진행을 위한 용량 추정, 치료적 확증 임상시
험을 위한 시험설계ㆍ평가변수 및 방법에 대한 근거 제공을 목적
으로 하는 임상시험을 말한다.
  6. "치료적 확증 임상시험"이란 해당 의약품의 유효성 입증, 안전
성 자료의 확립, 임상적용을 위한 유익성ㆍ위해성 비교평가의 근
거 확립, 용량ㆍ반응 관계의 확립을 목적으로 실시하는 임상시험
을 말한다.
제3조(국가 등의 의무) ① 국가 및 지방자치단체는 모든 국민이 중
대한 또는 생명을 위협하는 질병으로부터 적극적인 치료기회를 
제공받고, 심각한 공중보건 상 위해로부터 생명과 건강을 보호받
을 수 있도록 획기적 의약품과 공중보건 위기대응 의약품(이하 "
획기적 의약품등"이라 한다)의 개발을 지원하고 허가를 촉진하여 
획기적 의약품등의 공급이 보장되도록 노력하여야 한다.
  ② 식품의약품안전처장은 획기적 의약품등의 연구결과가 실용화
되는 경우 그 품질, 유효성 및 안전성을 신속하게 예측, 평가 및 
판단할 수 있는 과학적 방법의 진흥에 필요한 체제를 정비하고 
인재를 확보하기 위하여 시책을 강구하여야 한다.
  ③「약사법」에 따라 의약품을 제조 또는 수입하려는 자는 중대
한 또는 생명을 위협하는 질병의 치료등을 목적으로 사용되는 의
약품 및 공중 보건 위협에 대응하는 의약품을 연구ㆍ개발하기 위
하여 노력하여야 한다.
제4조(다른 법률과의 관계) 획기적 의약품등과 관련하여 이 법에 규
정된 것을 제외하고는「약사법」을 적용한다.
제2장 획기적 의약품의 지정- 8 -제5조(획기적 의약품의 지정 신청) ① 획기적 의약품을 개발하려는 
자는 다음 각 호의 자료를 첨부하여 식품의약품안전처장에게 개
발 중인 의약품을 획기적 의약품으로 지정하여 줄 것을 신청할 
수 있다.
  1. 기존 의약품 또는 치료방법 및 그 효과에 대한 설명자료
  2. 해당 의약품의 임상시험 디자인, 시험대상자, 대조약 선정, 사
용하는 평가변수 등 그 국내ㆍ외 임상시험계획이 안전성 또는 유
효성의 현저한 개선 여부 평가에 적절함을 설명하는 자료
  3. 해당 의약품의 안전성 또는 유효성이 기존 의약품 또는 치료방
법에 비하여 현저하게 개선되었음을 나타내는 임상시험 결과 및 
통계분석 결과 등 근거자료
  ② 제1항의 지정 신청에 관하여 필요한 세부사항은 총리령으로 
정한다.
제6조(획기적 의약품의 지정) ① 식품의약품안전처장은 제5조제1항
에 따른 획기적 의약품의 지정 신청이 다음 각 호의 사항을 모두 
충족하는 경우 신청된 의약품을 획기적 의약품으로 지정할 수 있
다. 이 경우 식품의약품안전처장은 그 획기적 의약품의 명칭, 개
선된 효과 및 신청자를 공고할 수 있다.
  1. 중대한 또는 생명을 위협하는 질병의 치료등을 목적으로 할 것
  2. 신청된 의약품에 대한 임상약리시험 또는 치료적 탐색 임상시
험에서 하나 이상의 평가변수가 현존하는 의약품 또는 치료방법
과 비교하여 다음 각 목의 예와 같이 임상적으로 현저한 개선을 
나타낼 것
   가. 직접 비교하였을 때 더 크거나 중요한 반응을 보이는 경우
   나. 증상만 개선하는 치료가 아닌 해당 질병의 진행을 억제ㆍ역
전시키는 경우- 9 -   다. 중대한 약물이상반응의 감소 등 안전성 측면에서 장점이 있
는 경우
   라. 위 각 목과 유사한 것으로 총리령으로 정하는 경우
  ③ 식품의약품안전처장은 제5조제1항의 신청일로부터 60일 이내
에 제1항에 따른 지정 여부를 결정하여야 한다.
  ④ 식품의약품안전처장은 제1항에 따라 지정된 의약품에 대하여 
동등 이상의 개선을 보이는 다른 의약품이「약사법」제31조제2
항에 따른 제조판매품목허가, 같은 법 제31조제3항에 따른 품목허
가 또는 같은 법 제42조제1항에 따른 허가(이하 "품목허가"라 한
다)를 받는 등 더 이상 제1항 각 호의 사항을 충족하지 않는다고 
판단되는 경우「행정절차법」에 따른 청문을 거쳐 그 지정을 해
제할 수 있다.
  ⑤ 제1항의 지정에 관하여 필요한 세부사항은 총리령으로 정한다.
제3장 공중보건 위기대응 의약품의 지정
제7조(공중보건 위기대응 의약품의 지정 신청) ① 공중보건 위기대
응 의약품(이하 "위기대응 의약품"이라 한다)을 개발하려는 자는 
다음 각 호에 따른 자료를 첨부하여 식품의약품안전처장에게 개
발 중인 의약품을 위기대응 의약품으로 지정하여 줄 것을 신청할 
수 있다.
  1. 신청 의약품의 적용 대상이 되는 질병을 설명하는 자료
  2. 신청 의약품이 감염병, 생화학무기로 인한 피해의 치료등을 하
여 공중보건 위기를 해소할 수 있음을 보여주는 비임상 또는 임
상시험의 방법 및 결과에 관한 자료
  ② 제1항의 지정 신청에 관하여 필요한 세부사항은 총리령으로 
정한다.- 10 -제8조(위기대응 의약품의 지정) ① 식품의약품안전처장은 제7조제1
항에 따라 신청된 의약품이 다음 각 호의 사항을 모두 충족하는 
경우  이를 위기대응 의약품으로 지정할 수 있다.
  1. 다수의 생명을 위협하는 등 공중보건에 심각한 위해를 끼칠 수 
있는 질병의 치료등을 목적으로 할 것
  2. 비임상 또는 임상시험에서 제1호의 심각한 위해에 대응할 수 
있음이 예측될 것
  3. 다음 각 목의 의약품 중 어느 하나에 해당할 것
   가. 기존 의약품에 대하여 내성이 생긴 병원생물에 작용하는 항
생제, 항바이러스제, 항진균제, 백신 등의 의약품
   나. 새로운 병원생물에 작용하는 항생제, 항바이러스제, 항진균
제, 백신 등의 의약품
   다. 생화학적 무기로 인한 질병에 대한 치료등을 할 수 있는 의
약품
   라. 방사선 방호 의약품
   마. 위 각 호와 유사한 것으로 식품의약품안전처장이 지정하는 
의약품
  ② 식품의약품안전처장은 제7조제1항의 신청일로부터 60일 이내
에 제1항에 따른 지정 여부를 결정하여야 한다.
  ③ 식품의약품안전처장은 제1항에 따라 지정된 의약품이 더 이상 
제1항 각 호의 사항을 충족하지 않는다고 판단되는 경우「행정절
차법」에 따른 청문을 거쳐 그 지정을 해제할 수 있다.
  ④ 제1항의 지정에 관하여 필요한 세부사항은 총리령으로 정한다.
제4장 획기적 의약품등의 개발 지원 등
제9조(재정 지원 등) ① 국가와 지방자치단체는 획기적 의약품등을 - 11 -연구ㆍ개발하는 자에 대하여 필요한 행정적ㆍ재정적 지원을 할 
수 있다.
  ② 국가와 지방자치단체는 획기적 의약품등의 연구ㆍ개발과 관련
하여「조세특례제한법」등 조세에 관한 법률에서 정하는 바에 따
라 세제상의 지원을 할 수 있다.
  ③ 제1항에 따른 연구ㆍ개발 지원의 절차ㆍ방법 등 세부적인 사
항은 총리령으로 정한다.
제10조(국제협력 지원) 식품의약품안전처장은 획기적 의약품등의 
개발지원ㆍ허가촉진을 위한 국제협력을 촉진하기 위하여 필요한 
경우 관련 국내ㆍ외 정보의 제공, 관련 기술 및 인력의 국제교류, 
국제행사에의 참가, 국제공동연구ㆍ개발 실시 등을 지원할 수 있
다.
제11조(임상시험 지원) ① 식품의약품안전처장은 획기적 의약품등
에 대하여「약사법」제34조에 따라 해당 의약품의 임상시험이 실
시될 때 임상시험계획서 작성, 시험 대상자 모집 및 국제 공동 임
상시험 실시 등에 관하여 필요한 지원을 할 수 있다.
  ② 식품의약품안전처장은 획기적 의약품등의 효율적이고 신속한 
임상시험 실시와 임상시험 정보의 질 향상을 위하여 필요한 정보
를 전자적으로 수집ㆍ관리할 수 있고, 획기적 의약품등의 임상시
험을 하려는 자에게 그 정보를 제공하는 등 필요한 지원을 할 수 
있다.
제12조(지원센터의 설치 및 운영) ① 식품의약품안전처장은 획기적 
의약품등의 허가ㆍ개발을 효과적으로 지원하기 위하여 식품의약
품안전처에 관련 센터를 둔다.
  ② 제1항의 센터는 다음 각 호의 사업을 한다.
  1. 획기적 의약품등의 개발 지원- 12 -   가. 제6조제1항 또는 제8조제1항에 따른 지정
   나. 제10조에 따른 국제협력 지원
   다. 제11조에 따른 임상시험 지원 및 비임상시험계획서 작성 지
원
   라. 비임상시험 지원
   마. 획기적 의약품등의 생산공정개발ㆍ품질관리 지원
  2. 획기적 의약품등의 허가 촉진
   가. 제14조에 따른 계획적 개발동반 심사
   나. 제16조에 따른 우선심사
   다. 제17조부터 제19조까지에 따른 허가 및 취소
  3. 획기적 의약품등의 평가 및 안전성 확보 지원
   가. 제20조에 따른 가치평가
   나. 제21조에 따른 환자치료지원사업의 지원
   다. 제22조에 따른 사용성적 조사 등의 지원 및 안전사용조치
  4. 획기적 의약품등의 개발ㆍ허가 취득을 위한 자문
  5. 그 밖에 획기적 의약품등의 개발지원ㆍ허가촉진에 필요하다고 
총리령으로 정하는 사업
제5장 획기적 의약품등의 심사 및 허가
제13조(계획적 개발동반 심사의 신청) ① 획기적 의약품등으로 지
정받은 의약품의 품목허가를 받으려는 자는 그 품목허가의 신청 
전 까지 허가를 위한 자료를 나누어 제출하는 경우 이를 각각 미
리 심사하여 줄 것을 식품의약품안전처장에게 신청할 수 있다.
  ② 제1항의 신청에 필요한 세부사항은 총리령으로 정한다.
제14조(계획적 개발동반 심사) ① 식품의약품안전처장이 제13조제1
항의 신청을 승인하는 경우 나누어 제출할 수 있는 자료의 종류, - 13 -범위, 제출일정 및 심사결과의 통보시기 등 심사계획을 제13조제1
항의 신청자와 협의하여야 한다.
  ② 식품의약품안전처장은 제1항의 협의된 심사계획에 따라 제출
된 자료를 심사하고 그 결과를 제13조제1항의 신청자에게 통보하
여야 한다.
  ③ 제13조제1항의 신청자는 제1항의 심사계획을 식품의약품안전
처장과 협의하여 변경할 수 있다.
  ④ 식품의약품안전처장은 안전성 및 유효성 자료 등 제출된 자료
가 품목허가를 신청하기에 충분하다고 판단하는 경우 해당 허가 
신청에 필요한 자료가 완비되었음을 제13조제1항의 신청자에게 
통보할 수 있다.
제15조(계획적 개발동반 심사결과의 활용) ① 식품의약품안전처장
은 제14조제2항의 심사결과를 품목허가 결정에 반영하여야 한다. 
다만, 필요한 경우 제13조제1항의 신청자는 그 허가 여부의 결정
전까지 이미 제출한 자료를 식품의약품안전처장과 협의하여 교체
할 수 있다.
  ② 식품의약품안전처장은 제1항 단서에 따라 자료가 교체된 경우 
그 심사결과를 품목허가 여부의 결정에 반영하여야 한다.
제16조(우선심사) 식품의약품안전처장은 획기적 의약품등으로 지정
된 의약품에 대하여 품목허가가 신청된 경우 그 허가여부 결정을 
위한 심사를 획기적 의약품등으로 지정이 되지 아니한 다른 의약
품의 심사보다 우선하여야 한다.
제17조(획기적 의약품등의 조건부 허가) ① 식품의약품안전처장은 
제6조제1항 또는 제8조제1항의 지정을 받은 의약품의 품목허가가 
신청된 경우 다음 각 호의 자료를 근거로 하여 그 허가를 할 수 
있다.- 14 -  1. 해당 의약품이 약물역학, 약물치료학, 병태생리학 등의 관점에
서 임상적 유익성을 합리적으로 예측할 수 있는 대리평가변수에
서 효과가 있음을 보여주는 임상시험 자료
  2. 해당 의약품이 생존율 또는 비가역적 유병율 이외의 임상적 평
가변수에서 효과가 있음을 보여주는 임상시험 자료
  ② 식품의약품안전처장은 제1항에 따라 품목허가를 하는 경우 다
음 각 호의 조건을 붙일 수 있다.
  1. 해당 의약품의 유효성과 제1항 각 호 사이의 불확실한 상관관
계가 있는 경우 이를 보강할 수 있는 임상시험을 실시할 것
  2. 특정한 훈련을 받거나 경험을 가진 의료인만 처방할 것
  3. 활력 징후를 수시로 감시하는 등 환자에게 특정한 의료적 절차
를 수행할 것
제18조(임상시험 실시 불능 위기대응 의약품의 조건부 허가) ① 식
품의약품안전처장은 제8조제1항의 지정을 받은 의약품으로서 핵
물질ㆍ생화학 무기 등 병원(病病)에 대한 의도적 노출이 윤리에 
반하는 등 그 유효성을 연구하는 임상시험을 실시할 수 없음이 
명백히 인정되는 경우 다음 각 호를 모두 만족하는 자료를 근거
로 하여 품목허가를 할 수 있다.
  1. 신청 의약품이 독성물질을 감소시키는 방법 등 그 의약품의 작
용기전이 병태생리학 등의 관점에서 합리적으로 설명될 것
  2. 동물에 대한 시험 결과가 사람에 대한 반응을 예측하기에 충분
하다고 인정될 것(최소한 사람에 대한 반응의 예측이 가능한 두 
가지 이상의 동물종류에서 유효성의 입증이 있을 것)
  3. 동물을 대상으로 한 시험에서 사용된 평가변수가 사람의 생존
가능성 향상 등 유익성과 관련이 있음이 명확하게 설명될 것
  4. 신청 의약품에 대한 동물의 약물동태 •약물동력자료 등이 사람- 15 -에 대하여 적용할 적절한 투여량을 설명할 수 있을 것
  ② 식품의약품안전처장은 제1항에 따라 품목허가를 하는 경우 다
음 각 호의 조건을 붙일 수 있다.
  1. 허가 시 별도로 정하는 기간 내에 인체에 대한 안전성ㆍ유효성 
등을 확증하기 위하여 투약자 대상 임상연구 자료 등을 제출할 
것
  2. 특정한 훈련을 받거나 경험을 가진 의료인만 처방할 것
  3. 활력 징후를 수시로 감시하는 등 환자에게 특정한 의료적 절차
를 수행할 것
  4. 동물에게 실시한 유효성 연구에 근거하여 허가된 위기대응 의
약품임을 명시한 환자용 사용설명서를 교부할 것
제19조(허가의 취소) 식품의약품안전처장은 다음 각 호에 해당하는 
경우 그 품목허가를 취소하여야 한다.
  1. 거짓ㆍ기타 부정한 방법으로 제6조제1항 또는 제8조제1항의 지
정을 받은 경우
  2. 제17조제2항 또는 제18조제2항에 따라 조건부 허가를 받은 자
가 그 조건을 이행하지 아니하는 경우
제20조(획기적 의약품등 가치의 평가 및 공개) 식품의약품안전처장
은 제6조제1항 또는 제8조제1항의 지정을 받은 의약품에 대하여 
품목허가를 한 경우 다음 각 호의 사항을 평가하여 그 결과를 공
고하여야 한다.
  1. 해당 지정이 환자의 치료 시기ㆍ치료 효과 등에 미친 영향
  2. 해당 지정이 그 목적을 달성하였는지 여부
  3. 해당 의약품의 안전성ㆍ유효성 등을 고려한 종합적인 치료적 
가치- 16 -제6장 환자의 치료기회 보장 및 안전성 확보
제21조(환자치료지원사업의 실시) ① 제6조제1항 또는 제8조제1항
에 따라 지정을 받은 후 품목허가를 받은 자는 해당 의약품을 필
요로 하는 환자에게 신속한 치료기회를 제공하기 위하여 환자치
료지원사업을 실시할 수 있다.
  ② 제1항에 따라 환자치료지원사업을 하려는 자 및 그 사업을 종
료한 자는 지원 방식과 범위 및 결과 등 총리령으로 정하는 바를 
식품의약품안전처장에게 보고하여야 한다.
  ③「약사법」제91조에 따라 설립된 한국희귀의약품센터는 필요
한 경우 제1항의 사업수행자의 신청을 받아 총리령으로 정하는 
바에 따라 획기적 의약품등의 공급지원 등 제1항의 사업을 지원
할 수 있다.
제22조(획기적 의약품등의 안전사용 조치) ① 제17조제2항 또는 제
18조제2항에 따라 허가를 받은 자는 그 의약품의 안전사용을 위
하여 총리령으로 정하는 위해성 관리 계획에 따라 해당 의약품의 
안전사용 조치 및 사용성적에 관한 조사 등을 실시하고 그 결과
를 식품의약품안전처장에게 보고하여야 한다.
  ② 식품의약품안전처장은 제1항에 따른 안전사용 조치 및 사용성
적에 관한 조사 등의 결과를 바탕으로 필요한 경우 안전사용에 
관한 추가조치를 취할 것을 명할 수 있다.
제7장 다른 법률에 관한 특례
제23조(「약사법」에 관한 특례) ① 「의료법」제3조에 따른 의료
기관 내에서 획기적 의약품 중 세포치료제, 유전자 치료제 또는 
이와 유사한 의약품을 제조하는 자가 총리령으로 정하는 다음 각 
호의 사항 모두를 충족하는 경우「약사법」제31조제1항의 제조- 17 -업 허가를 받지 아니하였더라도 같은 법 제31조제2항의 제조판매
품목허가를 받을 수 있다.
  1. 제조에 필요한 조직ㆍ시설 및 기구에 관한 사항
  2. 제조에 필요한 세포 등 원료의 입수ㆍ관리에 관한 사항
  3. 제조ㆍ품질관리 기준에 관한 사항
  4. 안전성 확보에 관한 사항
  5. 부작용 발생 시 안전조치에 관한 사항
  ② 제1항에 따라 제조판매품목허가를 받은 자는「약사법」제31
조제1항에 따른 제조업 허가를 받은 것으로 본다.
제24조(「의료기기법」에 관한 특례) 「의료기기법」제6조제2항에 
따른 제조허가ㆍ제조인증을 받거나 제조신고를 하려는 자 또는 
같은 법 제15조제2항에 따른 수입허가ㆍ수입인증을 받거나 수입
신고를 하려는 자(이하 "의료기기의 신청자"라 한다)가 신청 또는 
신고한 품목이 획기적 의약품등과 복합ㆍ조합구성된 의료기기 또
는 획기적 의약품의 적응증 진단을 위한 의료기기인 경우 의료기
기의 신청자는「의료기기법」제6조제5항 및 제15조제6항에도 불
구하고 획기적 의약품등으로 지정된 의약품의 품목허가 심사를 
위하여 식품의약품안전처장에게 이미 제출한 자료를 해당 신청 
또는 신고의 심사를 위하여 사용하여 줄 것을 요청할 수 있다.
제8장 보칙
제25조(수수료) ① 식품의약품안전처 소관 업무와 관련하여 다음 
각 호에 해당하는 자는 총리령으로 정하는 바에 따라 수수료를 
내야한다.
  1. 제12조에 따른 센터로부터 지원ㆍ자문을 받으려는 자
  2. 제13조제1항에 따라 개발동반 심사의 신청을 하려는 자- 18 -  3. 제13조제3항에 따라 개발동반 심사계획의 변경협의를 하려는 
자
  4. 제17조제2항 또는 제18조제2항의 허가를 받으려는 자
제26조(국ㆍ공립기관 직원의 휴ㆍ겸직 허용) ① 공무원이 아닌 국
ㆍ공립연구기관의 연구원(「한국과학기술원법」제15조와「광주
과학기술원법」제14조에 따른 교원 및 연구원을 포함한다. 이하 
같다) 및 국ㆍ공립의료기관의 직원이 획기적 의약품등의 허가, 심
사 또는 지원 업무를 위하여 식품의약품안전처에 근무하는 경우 
해당 기관을 휴직하거나 해당 기관의 임직원을 겸직할 수 있다.
  ② 제1항에 따른 휴직기간은 3년 이내로 한다.
  ③ 제1항에 따라 국ㆍ공립연구기관의 연구원 또는 국ㆍ공립의료
기관의 직원이 6개월 이상 휴직하는 경우에는 휴직일부터 해당 
기관에 그 휴직자의 수에 해당하는 정원이 따로 있는 것으로 본
다.
부      칙
이 법은 공포 후 6개월이 경과한 날부터 시행한다.