- 1 -식품의약품안전처 공고 제2017-155 호
「생물학적제제등의품목허가․심사규정」(식품의약품안전처 고시
제2016-73호,2016.7.28.)을일부개정함에있어국민에게미리알려
의견을수렴하고자그취지,개정이유및주요내용을「행정절차
법」제46조에따라다음과같이공고합니다.
2017년4월3일
식품의약품안전처장
생물학적제제 등의 품목허가 ․심사 규정 일부개정고시 (안)
행정예고
1.개정 이유
예비심사제도도입,소비자의의약품안전사용기반확충을위한
전문가용사용설명서작성근거를마련하는등현행제도의운영상
나타난일부미비점을개선ㆍ보완하려는것임.
2.주요 내용
가.유전자교정기술등개발되고있는유전자치료제의 특성을반영
한정의개선(안제2조제15호)
이상엽 / 세계무역기구과 / 2017-04-12 13:33:07- 2 -나.바이오의약품허가심사의신속성과예측성제고를위해품목허가심사
시구비자료요건미비여부에대한신속검토를위한예비심사제도
도입(안제2조제25호,제38조제1항신설)
다.의·약사(전문가)에게제공되는정보의경우임상시험,약리등진단,
처방이나조제시필요한정보제공(안제25조제4호,별표5의2신
설)
라.세포치료제및유전자치료제의제조에사용되는세포채취시세포공
여에대한동의규정마련(안제30조제3호가목(5)신설,제31조제3호)
 
3.의견 제출
「생물학적제제등의품목허가․심사규정」일부개정고시안에 대
하여의견이있는단체또는개인은2017년6월2일까지다음사항을
기재한의견서를식품의약품안전처장 (우편번호:363-700,주소:충청
북도청주시흥덕구오송읍오송생명2로187식품의약품안전처 ,참조
:바이오의약품정책과 전화043-719-3304,팩스043-719-3300)에게제
출하여주시기바랍니다.
가.예고사항에대한의견(찬․반여부와그사유)
나.성명(단체인경우단체명과그대표자성명),주소및전화번호
다.기타참고사항
이상엽 / 세계무역기구과 / 2017-04-12 13:33:07- 3 -식품의약품안전처 고시 제2017 - 호
「약사법」제31조,제35조,제42조,제76조「의약품등의안전에
관한규칙」제4조,제8조부터제13조까지,제57조부터제59조까지,
「희귀질환관리법」제19조에따른「생물학적제제등의품목허가․심
사규정」(식품의약품안전처고시 제2016-73호,2016.7.28.)을다음과
같이개정고시합니다.
2017년월일
식품의약품안전처장
생물학적제제 등의 품목허가 ․심사 규정 일부개정고시안
생물학적제제등의품목허가․심사규정일부를다음과같이개정한
다.
제2조제15호를다음과같이하고,같은조에제25호를다음과같이신설
한다.
15.“유전자치료제”란다음각목의어느하나를함유한의약품을말한
다.
가.유전물질발현에영향을주기위하여투여하는유전물질
나.유전물질이변형되거나도입된세포
25.“예비심사(Pre-review)”란품목허가신청에대하여정식의심사개
시전미리해당제출자료요건에따른자료구비여부를신속히확
이상엽 / 세계무역기구과 / 2017-04-12 13:33:07- 4 -인하여필요할경우자료를요청하는등심사하는절차를말한다.
제3조제4항각호외의부분중“제11조제1항9호”를“제11조제1항제9호”
로한다.
제8조제1항각호외의부분중“신약”을“신약,세포치료제,유전자치료
제및”으로하고단서조항을다음과같이한다.
다만,의약품국제공통기술문서로 작성하여야하는품목이외에도신청인
이원하는경우에는국제공통기술문서로 작성할수있다.
제16조“(용법용량)”을“(용법·용량)”으로한다.
제25조제4호후단을다음과같이신설하고,같은호의가목중“중독하
고”를“중대하고”로하며,“이상반응이”를“이상사례가”로하고,“약물
유해반응”을“약물이상반응”으로하며,“중독한”을“중대한”으로하고,
같은호다목의“이상반응”을“이상사례”로하며,다목(1)에서(5)까
지,라목,마목,바목중의“약물유해반응”을각각“약물이상반응”으로
하고,타목을파목으로하며,같은호에타목을다음과같이신설한다.
이경우,위해성관리계획작성이필요한의약품등소비자에게도특
별한주의가필요하다고판단되는의약품의경우에는소비자용사용
상의주의사항을추가로작성할수있다
타.다음의품목의경우전문가를위한정보:전문가를위한다음
의정보를기재하되,작성요령은[별표5의2]와같다.
(1)신약,자료제출의약품,세포치료제,유전자치료제
1)약리작용정보
이상엽 / 세계무역기구과 / 2017-04-12 13:33:07- 5 -2)약동학적정보
3)임상시험정보
4)비임상정보
(2)제2조제10호에해당하는동등생물의약품:비교동등성입증정보
제30조제3호가목(5)를다음과같이신설한다.
(5)세포공여의동의:세포채취의목적,공여자선택을위한검사
내용,동의의철회등공여자의권리및정보보호에관한사항
등을설명하고동의를받았음을확인할수있는자료
제31조제3호가목(1)을다음과같이한다.
(1)세포채취:세포채취에관한자료는제30조제3호가목규정을따
른다.
제38조제1항부터제3항까지를제2항부터제4항까지로하고,같은조에
제1항을다음과같이신설하며,같은조제3항(종전의제2항)중“제1
항”을“제1항및제2항”으로하고,같은조제4항(종전의제3항)제1호
“제2항”을“제3항”으로한다.
①식품의약품안전처장은 예비심사에따라품목허가신청서의 첨부자료
가해당제출자료요건에따라구비되지아니하였을때신청일로부터
5일이내에해당자료를요청할수있다.
제41조의2제2항“지정신청서를제출하여야한다.”를“지정을신청하
여야한다.”로한다.
이상엽 / 세계무역기구과 / 2017-04-12 13:33:07- 6 -별표5의2를별지와같이신설한다.
부칙
제1조(시행일)이고시는고시한날로부터시행한다.
제2조(세포치료제및유전자치료제심사기준에대한적용례)제30조
및제31조의개정규정은이고시시행이후채취된세포를이용하
여제조된제조판매(수입)품목의허가신청자료부터적용한다.
이상엽 / 세계무역기구과 / 2017-04-12 13:33:07- 7 -[별표5의2]
사용상의 주의사항 중전문가를 위한 정보 작성요령
(제25조제4호관련)
Ⅰ.기본사항
1.해당의약품에대하여거짓이나오해할우려가있는사항은기재하여
서는아니되며,허가된범위에서충분히객관성이있는내용만을
기재한다.
2.허가사항또는첨부문서를변경하는경우,그내용의삭제또는변경은
객관적이고충분한근거가있어야한다.
3.예외적인자료등을일반적사실인것처럼표현하지않는다.
4.원칙적으로제품명기재대신대명사(예:‘이약’)의사용을권장한
다.제품명의기재가불가피한경우는예외적으로인정할수있다.
5.의·약학적으로공인된범위내에서시험결과,과학적인근거에따라
신뢰성이높다고판단되는문헌등에근거하여정확하게기재한다.
Ⅱ.기재방법
1.약리작용정보
가.임상적용에있어효능․효과와의관계가충분히밝혀진약리작용
에대하여기재한다.
이상엽 / 세계무역기구과 / 2017-04-12 13:33:07- 8 -나.유효성분과관련된해당수용체가밝혀진경우,수용체와의친화
력,작용관계(예길항또는효현),관련효소계에대한작용내용
등을기재한다.
다.생체외시험(invitro)자료또는동물시험(invivo)자료를설명하거나
인용할경우,세포의종류또는실험동물의종류등을명기하여야하
며,그실험의결과가인체에대한안전성·유효성등을보장하는
것처럼표현하지않는다.
라.작용기전이알려져있지않다면정보가없다고기술한다.
2.약동학적정보
가.사람에서의흡수,분포,대사,배설에관한자료를기재하는것을
원칙으로하며,아래사항을참고하여기재한다.필요한경우동물시
험또는생체외시험결과를추가로기재한다.
▪흡수:유효성분의흡수의특성을나타내는최고혈중농도도달시
간(Tmax)등의기본적인약동학적정보,생체이용률,혈중농도-
시간곡선하면적(AUC)및최고혈중농도(Cmax)에영향을미치는
약물등에대한구체적인약동학적정보를기재한다.
▪분포:평균분포용적(Vd),단백결합정도,태반이나혈액-뇌-관
문통과여부에대한분포범위,정액또는유즙분포정도등에
대한정보를기재한다.
▪대사및배설:대사부위와경로,주요대사체정보,대사체의약
리학적활성정도,청소율,소실반감기(t1/2),배설경로등에대
이상엽 / 세계무역기구과 / 2017-04-12 13:33:07- 9 -한정보를기재한다.
나.약동학시험대상이건강한사람인지질환을가지고있는환자
대상인지를구분하여기재한다.또한특정집단(예;소아,고령자,
성별,유전적다형성,인종등)및특수한상태(예;간기능저하
환자,신기능저하환자)와관련된구체적약동학정보를기재한다.
다.혈중약물모니터링(TherapeuticDruglevelMonitoring;TDM)이필요
한의약품의경우,용법·용량에서권장한분석법으로실시한약동학
적결과정보를기재한다.
라.약물소실의선형성또는비선형성약동학적특성과관련하여,
투여량범위에서시간에따른혈중농도의비례정도를기재한다.
3.임상시험정보
가.해당의약품투여에따른임상시험성적에기초하여기재한다.
나.허가된효능·효과및용법·용량을입증할수있는주요임상시험을
중심으로다음의사항을포함하여기재하며,유효성결과를그래프또
는도표로요약정리할수있다.
▪임상시험디자인(예;비교,무작위배정,이중맹검여부등)
▪대상환자:임상시험에참여한환자의전반적인인구학적배경(예;
연령,질병정도,동반질환,성,인종등)및참여환자수
▪투여방법:투여용량,투여횟수,투여방법,병용요법등
▪시험결과:임상적,통계적의미를갖는주요평가변수에대한
결과
이상엽 / 세계무역기구과 / 2017-04-12 13:33:07- 10 -다.다른의약품과의비교자료를기재하는경우에는,정밀하고객관적으로
실시된임상시험자료에근거해야하며,비교대상의약품은유효
성분의일반명으로한다.
라.국내에서실시한별도의임상시험결과가있는경우,(예;가교자
료또는가교시험)국내임상시험에서의 유효성결과를기재한다.
안전성결과는사용상주의사항 중‘이상사례’항목에기재하도록
한다.
마.허가되지않은효능·효과에대하여유효성을암시하는임상시험결
과는기재하지않는다.
4.비임상정보
가.약물개발단계에서 실시한안전성약리시험,반복투여독성시험,
유전독성시험,생식발생독성시험 ,발암성시험등에대하여시험동물,
투여용량범위,투여기간,동물에서관찰된증상을기재한다.필요한
경우기타독성(국소독성시험등)에대한정보도추가하여기재한
다.
나.발암성시험의경우,동물에서의투여용량이사람에서의노출정도를
고려하였을때몇배에해당하는용량인지에대한정보도기재한다.
5.비교동등성입증정보(동등생물의약품의 경우)
가.대조약의제품명(성분명)등정보를기재한다.
나.약리작용,약동학,임상시험,비임상정보에대하여대조약의정보
가있는경우기재한다
이상엽 / 세계무역기구과 / 2017-04-12 13:33:07- 11 -다.대조약과비교한약동학시험및임상시험결과(면역원성포함)
와동등성에대한결론을기재한다.
이상엽 / 세계무역기구과 / 2017-04-12 13:33:07- 12 -현 행 개 정 안
제2조(정의)이규정에서사용하는
용어의정의는다음각호와같
다.
1.～14.(생략)
15.“유전자치료제”란질병치료
등을목적으로인체에투입하
는유전물질또는유전물질을
포함하고있는의약품을말한
다.
16.～24.(생략)
<신설>제2조(정의)-----------------
--------------------------
--.
1.～14.(현행과같음)
15.“유전자치료제”란다음각목
의어느하나를함유한의약품
을말한다.
가.유전물질발현에영향을
주기위하여투여하는유전
물질
나.유전물질이변형되거나도
입된세포
16.～24.(현행과같음)
25.“예비심사(Pre-review)란
품목허가신청에대하여정식
의심사개시전미리해당제출
자료요건에따른자료구비여
부를신속히확인하여필요할
경우자료를요청하는등심사
하는절차를말한다.
제3조(품목허가의처리)
①～③(생략)제3조(품목허가의처리)
①～③(현행과같음)
④「의약품등의안전에관한규④------------------------신․구조문 대비표
이상엽 / 세계무역기구과 / 2017-04-12 13:33:07- 13 -현 행 개 정 안
칙」제11조제1항9호다목에따라
품목허가할수있는혈장분획제
제는다음각호와같다.
1.～4.(생략)-----제11조제1항제9호-------
--------------------------
--------------------.
1.～4.(현행과같음)
⑤～⑩(생략) ⑤～⑩(현행과같음)
제8조(국제공통기술문서 작성)①
제6조에도불구하고신약,자료제
출의약품중전문의약품(수출용
의약품은제외한다)의경우에는
의약품국제공통기술문서 (CTD,
CommonTechnicalDocument)
로작성하여야하며,이경우세
부작성요령은별표4국제공통기
술문서작성방법에따른다.다만,
신약,자료제출의약품중전문의
약품(수출용의약품은 제외한다)
이외의품목은신청인이원하는
경우에한하여국제공통기술문서
로작성할수있다.제8조(국제공통기술문서 작성)①
------------- 신약,세포치료
제,유전자치료제및---------
------------------------
--------------------------
--------------------------
--------------------------
--------------------------
---------------------. 다만,
의약품국제공통기술문서로 작성
하여야하는품목이외에도신청
인이원하는경우에는국제공통
기술문서로작성할수있다.
1.～5.(생략) 1.～5.(현행과같음)
②～④(생략) ②～④(현행과같음)
제16조(용법용량)용법·용량표시
는다음각호의어느하나에적
합하여야한다.
1.～4.(생략)제16조(용법·용량)------------
--------------------------
--------.
1.～4.(현행과같음)
이상엽 / 세계무역기구과 / 2017-04-12 13:33:07- 14 -현 행 개 정 안
제25조(심사기준)식품의약품안전
처장은생물학적제제등으로서의
안전성·유효성이확보될수있도
록품목별로제출된자료를근거
로다음각호에서정한안전성·
유효성심사기준에따라심사한
다.
1.～3.(생략)
4.사용상의주의사항은용법·용
량외에안전하고합리적인사
용에필요한최신의안전성관
련사항(첨가제와관련된사항을
포함함)을모두기재하는것을
원칙으로하며,다음각호에따
른순서와요령으로기재하여야
한다.(후단신설)
가.경고:치명적이거나극히
중독하고비가역적인이상반
응이나타날경우또는약물제25조(심사기준)-----------
-------------------------
-------------------------
-------------------------
-------------------------
-------------------------
------------.
1.～3.(현행과같음)
4.----------------------
-------------------------
-------------------------
-------------------------
-------------------------
-------------------------
-------------------------
한다.이경우,위해성관리계획
작성이필요한의약품등소비
자에게도특별한주의가필요
하다고판단되는의약품의경
우에는소비자용사용상의주
의사항을추가로작성할수있
다.
가.경고:---------------
중대하고--------이상사례
가---------------- 약물
이상엽 / 세계무역기구과 / 2017-04-12 13:33:07- 15 -현 행 개 정 안
유해반응이나타난결과극히
중독한사고에관련될가능성
이있으므로특히주의를환
기할필요가있을경우를기
재하여야한다.
나.(생략)이상반응---------------
중대한-----------------
-----------------------
-----------------------
-------------------.
나.(현행과같음)
다.다음환자에는신중히투여
할것:환자의원질환,증상,
합병증,기왕증,가족력,체질
등으로볼때다음에기술한
이상반응에따라위험성이
높아투여여부의판단,용법·
용량등의결정에특히주의
할필요가있을경우또는임
상검사의실시나환자에대
한세밀한관찰이필요한경
우를기재한다.
(1)약물유해반응이빨리나타
나는경우
(2)약물유해반응발현율이높
은경우
(3)중대한약물유해반응이나
타나는경우
(4)비가역성의약물유해반응
이나타나는경우다.---------------------
-----------------------
-----------------------
-----------------------
이상사례---------------
-----------------------
-----------------------
-----------------------
-----------------------
-----------------------
-------------.
(1)약물이상반응--------
------------
(2)약물이상반응--------
----------
(3)------약물이상반응--
-----------
(4)---------약물이상반응
--------------
이상엽 / 세계무역기구과 / 2017-04-12 13:33:07- 16 -현 행 개 정 안
(5)축적작용에의해약물유해
반응이나타나는경우
(6)～(7)(생략)(5)------------- 약물이상
반응----------
(6)～(7)(현행과같음)
라.약물유해반응:의약품의사
용결과발생할수있는약물
유해반응으로서통상아래와
같이분류하여기재하되중
독또는비가역적인약물유
해반응또는감량,휴약등의
조치를수반하는것은될수
있는한먼저기재하며,발현
빈도에따라드물게(0.1％미
만),때때로(0.1～5％미만)
또는이러한용어가없는것
(5％이상이거나빈도가불
명확한경우)으로구분표현
한다.라.약물이상반응:---------
------------------ 약물
이상반응--------------
----------------------
---------------- 약물이
상반응----------------
----------------------
----------------------
----------------------
----------------------
----------------------
----------------------
----------------------
----.
(1)～(4)(생략)(1)～(4)(현행과같음)
마.일반적주의:중대한약물
유해반응이나사고를방지하
기위하여의약품의사용과
관련한용법·용량,투여기간,
투여할환자의선택,검사의
실시여부등의판단에극히
중요한내용으로서원칙적으마.----------------- 약물
이상반응---------------
----------------------
----------------------
----------------------
----------------------
----------------------
이상엽 / 세계무역기구과 / 2017-04-12 13:33:07- 17 -현 행 개 정 안
로그제제의약효군에공통
적으로중요한기본적주의
사항을기재하며필요한경
우약물유해반응등의발생
시처리방법등도기재한다.----------------------
----------------------
----------------------
----약물이상반응------
------------.
바.상호작용:다른의약품과의
병용시해당의약품이나병
용약의작용을증강또는감
약시키거나약물유해반응의
증강이일어날경우또는새
로운약물유해반응이발생하
거나원질환의악화등이일
어나는경우로서임상적으로
의의가있는사항을기재한
다.바.---------------------
----------------------
----------------------
--------약물이상반응---
----------------------
--약물이상반응--------
----------------------
----------------------
----------------------
--.
사.～카.(생략)사.～카.(현행과같음)
<신설> 타.다음의품목의경우전문가
를위한정보:전문가를위
한다음의정보를기재하되,
작성요령은[별표5의2]와같
다.
(1)신약,자료제출의약품,세
포치료제,유전자치료제
1)약리작용정보
2)약동학적정보
이상엽 / 세계무역기구과 / 2017-04-12 13:33:07- 18 -현 행 개 정 안
타.(생략)3)임상시험정보
4)비임상정보
(2)제2조제10호에해당하는
동등생물의약품:비교동등성
입증정보
파.(현행타목과같음)
제30조(세포치료제심사기준)
1.·2.(생략)제30조(세포치료제심사기준)
1.·2.(현행과같음)
3.제조방법에관한자료
가.세포채취
(1)～(4)(생략)3.------------------
가.--------
(1)～(4)(현행과같음)
<신설> (5)세포공여의동의:세포
채취의목적,공여자선택을
위한검사내용,동의의철회
등공여자의권리및정보보
호에관한사항등을설명하
고동의를받았음을확인할
수있는자료
나.～마.(생략)나.～마.(현행과같음)
4.～8.(생략) 4.～8.(현행과같음)
제31조(유전자치료제심사기준)
1.·2.(생략)제31조(유전자치료제심사기준)
1.·2.(현행과같음)
3.제조방법에관한자료(생물학
적특성에관한자료포함)
가.세포를이용하는경우제출3.-----------------------
---------------------
가.---------------------
이상엽 / 세계무역기구과 / 2017-04-12 13:33:07- 19 -현 행 개 정 안
해야할근거자료
(1)세포채취:세포채취에대
한세부사항에대해아래와
같은자료를제출한다.---------------
(1)세포채취에관한자료는
제30조제3호가목규정을따
른다.
(가)세포종류:세포의기원,
출처,확인
(나)세포공여자의선택기준:
공여자와관련되는특성,
공여자제외기준,공여자
의혈청학적,진단학적자
료를포함하여임상력등
에대한자료
(다)조직타이핑:공여자와
수여자간의조직적합성항
원,조직타이핑과정및
적합기준
(라)세포채취과정:채취방
법,채취량,사용한재료
등
(2)·(3)(생략)(2)·(3)(현행과같음)
나.·다.(생략) 나.·다.(현행과같음)
4.～8.(생략) 4.～8.(현행과같음)
제38조(자료의보완등)제38조(자료의보완등)
<신설> ①식품의약품안전처장은 예비심
이상엽 / 세계무역기구과 / 2017-04-12 13:33:07- 20 -현 행 개 정 안
사에따라품목허가신청서의 첨
부자료가해당제출자료요건에
따라구비되지아니하였을때신
청일로부터5일이내에해당자
료를요청할수있다.
①(생략) ②(현행제1항과같음)
②제1항에따른자료의보완기간
은60일이내로한다.다만,보완
요구를받은민원인이보완요구
를받은기간내에보완할수없
음을이유로보완에필요한기
간을명시하여기간연장을요
청하는경우에는이를고려하여
보완기간을정하여야한다.이
경우민원인의기간연장요청은
2회에한하며,기간내에보완
요구한자료중일부또는전부
의자료가제출되지아니할때
에는10일이내에다시보완하
도록요구할수있다.③제1항및제2항----------
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③식품의약품안전처장은 자료의
심사중또는심사결과다음각
호의어느하나에해당하는것
으로판단되는경우그사유를
명시하여자료제출자에게반려④-----------------------
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이상엽 / 세계무역기구과 / 2017-04-12 13:33:07- 21 -현 행 개 정 안
할수있다.
1.제2항에따른보완기간내에
자료가제출되지아니할때
2.(생략)-------.
1.제3항------------------
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2.(현행과같음)
제41조의2(신속심사대상의약품
지정)제41조의2(신속심사대상의약품
지정)
①(생략)
②제1항에따라신속심사대상
의약품으로지정을받고자하는
자는제41조제1항각호의어느
하나에해당함을입증하는서류
를갖추어식품의약품안전처장에
게신속심사대상의약품 지정신
청서를제출하여야한다.다만,식
품의약품안전처장은 치명적인대
유행감염병에사용하는의약품과
같이신속한도입이필요한경우
에는신속심사대상의약품 지정신
청이없는경우라도신속심사대
상의약품으로지정할수있다.①(현행과같음)
②------------------------
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------------------ 지정을
신청하여야한다.------------
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③～⑤(현행과같음)③～⑤(현행과같음)
이상엽 / 세계무역기구과 / 2017-04-12 13:33:07