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药物临床试验质量管理规范  
（修订稿） 
 
第一章   总  则 
第一条   为保证药物临床试验过程规范 ，数据和所报告结果
的科学、真实、可靠，保护受试者的权益和安全 ，根据《中华人
民共和国药品管理法 》 《中华人民共和国药品管理法实施条例 》 ，
参照国际公认原则 ，制定本规范 。 
第二条   药物临床试验质量管理规范 （GCP）是临床试验全
过程的标准规定 ，包括方案设计 、组织实施 、执行、监查、稽查、
记录、分析、总结和报告 。 
第三条   药物临床试验必须符合 《世界医学大会赫尔辛基宣
言》原则，受试者的权益和安全是临床试验考虑的首要因素 ，并
高于对科学和社会获益的考虑 。伦理委员会与知情同意书是保障
受试者权益的主要措施 。 
第四条   进行药物临床试验必须有充分的科学依据 。临床
试验开始前应权衡试验对受试者预期的风险和获益 ，判定是否
有悖于社会责任和义务 。只有当预期的获益大于风险时 ，方可
开始和 /或继续临床试验 。 
第五条   临床试验方案必须清晰 、详细、可操作。临床试验
方案在获得伦理委员会的批准后方可执行 。  
第六条   研究者在临床试验过程中必须遵守临床试验方案—— 2 — 
 和医疗常规 ，凡涉及医学判断或临床决策必须由临床医生作出 。 
第七条   所有临床试验的纸质或电子资 料均应被妥善地记
录、处理和保存 ，并确保能正确用于临床试验的报告 、解释和
核对。 
第八条   试验药物的制备应符合 《药品生产质量管理规范 》
（GMP）原则。试验药物的使用必须按照被批准的试验方案执
行。 
第九条   临床试验各方应建立相应的质量保证体系 ，以保证
临床试验遵守临床试验方案和相关法律法规 。 
第十条   参加临床试验的各方应遵守利益冲突回避的原则 。 
 
第二章   伦理委员会  
第十一条   伦理委员会的职责  
（一）伦理委员会的职责是保护受试者的权益和安全 ，特别
应关注弱势受试者 。伦理委员会应对药物临床试验的科学性和伦
理性进行审查 。 
（二）伦理委员会应审查的文件 ：临床试验方案和方案修
正案；受试者的书面知情同意书及其更新件 ；招募受试者的方
式和信息 ；提供给受试者的书面资料信息 ；研究者手册 ；现有
的安全性资料 ；包含受试者补偿信息的文件 ；研究者的最新履
历和 /或其他证明资质的文件 ；伦理委员会履行其职责所需要的
其他文件 。 
（三）根据研究者的最新履历和 /或伦理委员会要求提供的— 3 —— 
 其他相关资质证明文件 ，对研究者的资质进行审查 。 
（四）在伦理审查过程中 ，为了更好地判断在临床试验中能
否确保受试者的权益和安全 ，伦理委员会可以要求提供受试者签
署知情同意书 内容（本规范第二十三条 ）以外的资料和信息 。 
（五）进行非治疗性临床试验时 ，若受试者的知情同意是由
其法定代理人替代实施时 ，伦理委员会应特别关注试验方案中是
否充分考虑了相应的伦理学问题以及相关法规要求 。 
（六）若试验方案中明确说明 ，紧急情况下受试者或其法定
代理人无法在试验前签署知情同意书 ，伦理委员会应审查试验方
案中充分考虑了相应的伦理学问题以及相关法规要求 。 
（七）伦理委员会必须审查是否存在受试者被强迫 、利诱等
不正当的影响而参加临床试验 。 
（八）伦理委员会应确保在书面知情同意书 、提供给受试者
的其他书面资料已经说 明了给受试者补偿的信息 ，包括补偿方式
和计划。 
（九）伦理委员会应在合理的时限内完成临床试验相关资料
的审查，并给出明确的书面审查意见 。书面审查意见必须包括审
查的临床试验名称 、文件（含版本号 ）和日期。 
（十）伦理委员会审查的意见包括 ：批准；必要的修正后批
准及其修正内容 ；不批准及其理由 ；终止或暂停及其理由 。 
（十一）伦理委员会应关注临床试验实施中出现的重要偏
离，如增加受试者风险和 /或显著影响试验实施的变动 ；所有严
重的和非预期的药物不良事件 ；可能对受试者的安全或临床试验—— 4 — 
 的实施产生不利影响的新信息 。 
对于没有按照伦理 委员会要求进行的临床试验 ，或者对受
试者出现未预期严重损害的研究 ，伦理委员会有权暂停或终止
研究。 
（十二）伦理委员会应对正在进行的临床试验进行定期的跟
踪审查，审查的频度应根据受试者的风险程度而定 ，但至少一年
审查一次 。 
伦理委员会应受理并及时处理受试者的投诉 。 
第十二条   伦理委员会的组成和运行  
（一）伦理委员会应分别有医药相关专业人员 、非科学专业
背景人员 、非临床试验单位成员 ，并有不同性别的委员 ，至少 5
人组成。所有成员均有伦理审查的培训和经验 ，能够审查临床试
验相关的伦理学和科学等方面的问题 。 
（二）审查药物临床 试验的伦理委员会均应在药品监督管理
部门备案 ，所有的工作应按照本规范和药品监督管理部门的要求
实施。 
（三）伦理委员会应按照其制度和标准操作规程 （SOP）履
行工作职责 ，审查工作应有书面记录 ，并注明会议日期 、时间及
会议讨论内容 。 
（四）伦理委员会会议审查决定的投票人员应满足规定人
数。会议审查决定应形成书面文件 。 
（五）投票或提出审评意见的伦理委员会成员应独立于被审
查临床试验项目 。 — 5 —— 
 （六）伦理委员会应有其成员详细信息 ，并保证其成员具备
伦理审查的资格 。 
（七）研究者必须向伦理委员会提供伦理审查所需的各类资
料，并能回答 伦理委员会提出的问题 。 
（八）若伦理审查需要 ，可邀请伦理委员会成员以外的相关
领域专家参与审查工作 ，但不参与投票 。创新药物临床试验的伦
理和科学性的审查 ，应邀请更多相关专业的专家参加 。 
第十三条   伦理委员会审查工作程序  
伦理委员会必须建立制度并执行 SOP，包括但不限于 ： 
（一）伦理委员会组成的规定 ； 
（二）伦理委员会的备案 ； 
（三）伦理委员会会议安排程序 ； 
（四）伦理委员会会议通知程序 ； 
（五）伦理委员会会议审查程序 ； 
（六）伦理委员会初始审查和跟踪审查程序 ； 
（七）对试验过程中轻微变更的快速审查和批准程序 ； 
（八）伦理委员会审查意见通知程序 ； 
（九）伦理委员会受理申诉的程序 。 
第十四条   伦理委员会工作记录  
伦理委员会必须保留伦理审查的全部记录 ，包括伦理审查的
书面记录 、伦理委员会组成成员信息 、递交的文件 、会议记录和
相关往来记录等 。所有记录保存至试验结束后 5年。 
研究者、申办者或药品监督管理部门可以要求伦理委员会 ，—— 6 — 
 提供其 SOP和伦理审查成员名单 。 
 
第三章   研究者  
第十五条   研究者的资格  
（一）研究者具有在其供职的医疗机构的执业资格 ；具备临
床试验所需的专业知识 、培训经历和承担临床试验的经验 ；并能
向申办者 、伦理委员会和药品监督管理部门提供最新的工作履历
和相关资格文件 。 
（二）熟悉申办者提供的临床试验方案 、研究者手册 、试验
药物相关资料信息 。 
（三）熟悉并遵守本规范和临床试验相关的法律法规 。 
（四）研究者和其供职的医疗机构能接受申办者组织的监查
和稽查，及药品监督管理部门的检查 。 
（五）须保存一份由主要研究者签署的研究者分工授权表 。 
第十六条   医疗与临床试验资源  
（一）研究者应能够在临床试验合同规定的期限内 ，入选足
够数量的符合试验方案的受试者 。 
（二）研究者应保证在临床试验方案规定的期限内 ，完成临
床试验。 
（三）研究者在临床试验进行期间 ，有权支配参与该项试验
的人员，具有使用试验所需医疗设施的权限并能正确 、安全使用 。 
（四）研究者及其供职的医疗机构在临床试验期间 ，应确保
所有参加临床试验的人员充分了解临床试验方案及试验用药品 ，— 7 —— 
 明确各自在试验中的分工和职责 ，并确保临床试验数据的真实
性、完整性和准确性 。 
（五）主要研究者监管所有研究者执行试验方案 ，并采取措
施实施临床试验的质量管理 。 
第十七条   受试者的医疗  
（一）授权参与试验的临床医生应承担所有与临床试验相关
的医学决策 。 
（二）在临床试验和随访期间 ，对于受试者出现与试验相关
的不良事件 ，包括有临床意义的实验室异常时 ，研究者及其供职
的医疗机构应保证受试者得到妥善的医疗处理 ，并将相关情况如
实告知受试者 ；同时研究者应警惕受试者是否有其他疾病 。 
（三）在受试者同意的情况下 ，研究者可将受试者参加试验
的事宜告知其保健医生 。 
（四）受试者可无理由退出临床试验 。研究者在尊重受试者
个人权利的同时 ，应尽量了解其退出理由 。 
第十八条   与伦理委员会沟通  
（一）在临床试验开始前 ，研究者应获得伦理委员会的书面
批准；未获得伦理委员会书面批准之前 ，不能筛选受试者 。 
（二）临床试验开始前及临床试验过程中 ，研究者及其供职
的医疗机构应向伦理委员会提供需要伦理审查的所有文件和更
新版本的文件 。 
第十九条   遵守试验方案  —— 8 — 
 （一）研究者及其供职的医疗机构应按照伦理委员会批准的
临床试验方案进行试验 。 
（二）除非是为了及时减少受试者的紧急危害 ，或仅涉及临
床试验管理方面的改动 ，如更换监查员 、电话号码等 ，未经申办
者同意以及伦理委员会的批准 ，研究者不得擅自修改或违背临床
试验方案 。 
（三）对已批准试验方案的任何偏离 ，研究者或研究者指定
的人员应给予记录和解释 。 
（四）研究者如欲修改临床试验方案 ，需经申办者同意 ，并
提交伦理委员会审查 ，必要时报告药品监督管理部门 。为了消除
对受试者的紧急危害 ，在未获得伦理委员会批准的情况下 ，研究
者偏离或改变试验方案时 ，应及时向伦理委员会 、申办者报告 ，
并说明理由 ，必要时报告药品监督管理部门 。 
（五）受试者进入临床试验后 ，研究者应控制合并用药 ，尤
其是同类药品的使用 。医疗机构与主要研究者应采取措施 ，除强
化研究者的培训外 ，应在受试者的纸质和电子病历上注明相关临
床试验情况 ；还应通过信息系统 ，对方案规定的禁用药进行必要
的限制，对慎用药进行提醒 。同时告知受试者在试验期间如在其
他医院就诊时 ，应把自己参与临床试验的情况 ，尤其是用 药情况
知会接诊医生 。 
第二十条   试验用药品的管理  
（一）主要研究者及其供职的医疗机构 ，对临床试验现场使
用的试验用药品有管理责任 。 — 9 —— 
 （二）主要研究者及其供职的医疗机构应指派有资格的药师
或其他人员管理试验用药品 。 
（三）试验用药品的接收 、储存、分发、回收、退还及未使
用药物的处置应遵守相应的规定并保留记录 。 
试验用药品管理的记录应包括日期 、数量、批号 /序列号、
有效期和分配编码 、签名等。研究者应保存每位受试者使用试验
用药品数量和剂量的记录 。试验用药品的使用数量和剩余数量应
与申办者提供的数量一致 。 
（四）试验用药品 的储存应符合相应的储存条件 。 
（五）研究者应确保试验用药品按照已批准的试验方案使
用，应向每一位受试者说明试验用药品的正确使用方法 。 
第二十一条   随机化程序和揭盲  
研究者应遵守临床试验的随机化程序 。 
盲法试验应按照试验方案的要求进行揭盲 。若因严重不良事
件（SAE）等情况需要紧急揭盲时 ，研究者应向申办者书面说明
揭盲的原因 。 
第二十二条   受试者的知情同意  
（一）在受试者知情同意的过程中 ，研究者必须遵守药品监
督管理部门的法规要求 ，遵守本规范和赫尔辛基宣言的伦理原
则。 
知情同意书和其他提供给受试者的信息获得伦理委 员会批
准后，研究者方可开始临床试验 。 
（二）在临床试验过程中 ，研究者获得可能影响受试者继续—— 10 — 
 参加试验的新信息时 ，应以知情同意书等书面形式及时告知受试
者或其法定代理人 。 
所有需告知受试者的相关新信息 ，经伦理委员会批准后 ，受
试者应再次签署知情同意书 。新入选的受试者则应签署更新后的
知情同意书和其他文字资料 。 
（三）研究者或其他任何研究人员 ，均不得采用强迫 、利诱
等不正当的方式影响受试者参加 、继续参加临床试验 。 
（四）任何与试验相关的书面或口头信息 ，均不能采用任何
使受试者及其法定代理人放弃其合法权益的语言 ，也不能含有为
研究者及其供职的医疗机构 、申办者及其代理机构免除其应负责
任的语言 。 
（五）研究者或指定研究人员应充分告知受试者有关临床试
验的所有相关事宜 ，包括书面信息和伦理委员会的批准意见 。无
能力表达知情同意的受试者应由其法定代理人代表其实施知情
同意。 
（六）提供给受试者的口头和书面资料 ，如知情同意书 ，均
应采用通俗易懂的语言和表达方式 ，使受试者或其法定代理人 、
见证人易于理解 。 
（七）签署知情同意书之前 ，研究者或指定研究人员应给予
受试者或其法定代理人充分的时间和机会了解试验的详细情况 ，
并详尽回答受试者或其法定代理人提出的所有 与试验相关的问
题。 
（八）受试者或其法定代理人 ，以及执行知情同意的研究者— 11 —— 
 应在知情同意书上分别签名并注明日期 。 
（九）知情同意过程中 ，若受试者或其法定代理人均缺乏阅
读能力，须有一位公正的见证人协助和见证知情同意 。 
研究者应向受试者或其法定代理人 、见证人详细说明知情同
意书和其他文字资料的内容 。如受试者或其法定代理人口头同意
参加试验 ，并签署知情同意书后 ，见证人还须在知情同意书上签
字并注明日期 ，以证明受试者或其法定代理人就知情同意书和其
他文字资料得到了研究者准确地解释 ，并理解了相关内容 ，同意
参加临床试验 。 
（十）受试者或其法定代理人应得到一份已签署姓名和日期
的知情同意书副本和其他提供给受试者的书面资料 ；试验期间 ，
受试者或其法定代理人应得到已签署姓名和日期的更新版知情
同意书副本 ，以及其他书面资料的修订文本 。 
（十一）当法定代理人代表受试者知情同意时 ，应尽可能告
知和帮助受试者理解临床试验的相关信息 ，并尽可能让受试者亲
自签署知情同意书和注明日期 。 
当受试者参加非治疗性试验 ，且无可预期的临床获益时 ，受
试者必须在知情同意书上签字同意和注明日期 。 
（十二）紧急情况下 ，参加临床试验前不能获得受试者的知
情同意时 ，必须得到受试者的法定 代理人同意 。若受试者不能事
先知情同意 ，且其法定代理人也不在场的情况下 ，受试者的入选
方式应在临床试验方案和 /或其他文件中清楚表述 ，并获得伦理
委员会的书面批准 ；同时应尽快得到受试者或其法定代理人可以—— 12 — 
 继续参加临床试验的知情同意 。 
（十三）非治疗性试验由法定代理人代表受试者同意参加试
验时，须满足以下条件 ：临床试验只能在无知情同意能力的受试
者中进行 ；受试者无知情同意能力 ；受试者的预期风险低 ；受试
者健康的负面影响已减至最低 ，且法律不禁止该类试验的实施 ；
该类受试者的入选已经得到伦理委员会审查批准 。 
除非是例外情况 ，非治疗性试验只能在患有试验药物适用的
疾病或状况的患者中进行 。在试验进行中应严密观察受试者 ，若
受试者出现过度痛苦或不适的表现 ，应让其退出试验 。 
第二十三条   知情同意书和其他文字资料须包括 ： 
（一）临床试验的研究性 。 
（二）试验目的 。 
（三）试验治疗和随机分配至各组的可能性 。 
（四）受试者需要遵守的试验步骤 ，包括有创性医疗操作 。 
（五）受试者的责任 。 
（六）临床试验所涉及试验性的内容 。 
（七）试验可能致受试者的风险或不便 ，尤其是存在影响胚
胎、胎儿或哺乳婴儿的风险时 。 
（八）试验预期的获益 ，以及不能获益的可能性 。 
（九）其他可选的药物和治疗方法 ，及其重要的潜在获益和
风险。 
（十）受试者发生与试验相关的损害时 ，可获得补偿和 /或治疗。 
（十一）受试者参加临床试验可能获得的补偿 。 — 13 —— 
 （十二）受试者参加临床试验预期的花费 。 
（十三）受试者参加试验是自愿的 ，可以拒绝参加或有权在
试验任何阶段随时退出试验而不会遭到歧视或报复 ，其医疗待遇
与权益不会受到影响 。 
（十四）在不违反保密原则和相关法规的情况下 ，监查员、
稽查员、伦理委员会和药品监督管理部门人员可以查阅受试者的
原始医学记录 ，以核实临床试验的过程和数据 。 
（十五）除法规允许外 ，受试者参加临床试验的相关记录
应保密，不得公开 。如果发布试验结果 ，受试者的身份信息仍
应保密。 
（十六）如有新的影响受试者继续参加试验的信息时 ，应及
时告知受试者或其法定代理人 。 
（十七）当存在有关试验信息和受试者权益的问题 ，以及发
生试验相关损害时 ，受试者可联系的研究者及联系方式 。 
（十八）受试者可能被终止试验的情况和 /或理由。 
（十九）受试者参加试验的预期持续时间 。 
（二十）参加该试验的预计受试者人数 。 
第二十四条   试验记录和报告  
（一）主要研究者应监督临床试验现场的数据采集 、各研究
人员履行其工作职责的情况 。 
（二）研究者应确保所有临床试验数据 ，是从临床试验的源
文件和试验记录中获得的 ，是准确、完整、可读和及时的 。源数
据是可溯源的 、清晰的、同步记录的 、原始的、准确的和完整的 。—— 14 — 
 源数据的修正必须留痕 ，不能掩盖初始数据 ，需要时应解释修正
数据的理由和依据 。 
（三）研究者应按照申办者提供的指南填写和修改 病例报告
表（CRF），确保各类 CRF及其他报告中的数据准确 、完整、清
晰和及时 。CRF中报告的数据应与源文件一致 ，若存在不一致
应做出合理的解释 。CRF中任何数据的修改 ，应使初始记录清
晰可辨，保留修改轨迹 ，需要时解释理由 ，修改者签名并 注明日
期。 
申办者应有书面程序确保其对 CRF的改动是必要的 、被记
录的，并得到研究者的认可 。研究者应保留修改和更正的相关记
录。 
（四）研究者及其供职的医疗机构应按 “临床试验必备文件 ”
和药品监督管理部门的相关要求 ，妥善保存试验文档 。 
（五）临床试验必备文件应保存至试验药物批准上市后 2年
或者临床试验终止后 5年。申办者应与研究者及其供职的医疗机
构就必备文件保存时间 、费用和到期后的处理在合同中予以明
确。 
（六）申办者与研究者及其供职的医疗机构应就试验经费等
相关事宜 ，在合同中予以明确 。 
（七）根据监查员 、稽查员、伦理委员会或药品监督管理部
门的要求 ，研究者及其供职的医疗机构应配合并提供所需的与试
验有关的记录 。 — 15 —— 
 第二十五条   安全性报告  
除临床试验方案或其他文件 （如研究者手册 ）中规定不需立
即报告的 SAE外，其他所有 SAE应立即报告申办者 ，随后应及
时提供详尽 、书面的报告 。SAE报告和随访报告 ，应注明受试
者在临床试验中的唯一识别编码 ，而不是受试者的真实姓名 、身
份证号码和住址 。研究者应向伦理委员会报告 SAE。 
试验方案中规定的 、对安全性评价重要的不良事件和实验室
异常值，应按照试验方案的要求和时限向申办者报告 。 
死亡事件的报告 ，研究者应向申办者和伦理委员会提供其他
所需要的资料 （例如尸检报告和最终医学报告 ） 。 
第二十六条   试验的提前终止或暂停  
任何试验项目提前终止或暂停时 ，研究者及其供职的医疗机
构应及时通知受试者 ，并给予受试者适当的治疗和随访 ；应按规
定通知药品监督管理部门 。 
（一）研究者事先未与申办者商议而终止或暂停临床试验 ，
研究者应立即向其供职的医疗机构报告 ；研究者及其供职的医疗
机构应立即通知申办者和伦理委员会 ，并提供详细书面报告 。 
（二）申办者终止或暂停临床试验 ，研究者应立即向其供职
的医疗机构报告 ；研究者及其供职的医疗机构应立即通 知伦理委
员会，并提供详细书面报告 。 
（三）伦理委员会终止或暂停已批准的临床试验 ，研究者应
向其供职的医疗机构报告 ；研究者及其供职的医疗机构应立即通
知申办者 ，并提供详细书面报告 。 —— 16 — 
 第二十七条   试验进展报告  
（一）研究者应向伦理委员会提交临床试验的年度报告 ，或
应伦理委员会的要求提供进展报告 。 
（二）若临床试验的医疗机构有变化和 /或增加了参加受试
者的风险 ，研究者应尽快的以书面形式向申办者 、伦理委员会
报告。 
第二十八条   研究者的最终报告  
试验完成后 ，研究者应向其供职的医疗机构报告 ；研究者及
其供职的医疗机构应向伦理 委员会提供试验结果的摘要 ；向申办
者提供药品监督管理部门所需要的相关临床试验报告 。 
 
第四章   申办者  
第二十九条   质量管理  
申办者应把保护受试者的权益 、保障其安全以及试验结果的
真实、可靠，作为临床试验的基本出发点 。 
申办者应建立药物临床试验的质量管理体系 ，涵盖临床试验
的整个过程 ，包括临床试验的设计 、实施、记录、评估、结果报
告和文件归档 。质量管理包括有效的试验方案设计 、收集数据的
方法及流程 、对于临床试验中重要的问题做出决策的信息采集 。 
药物临床试验质量保证和质量控制的方法应与临床试验内
在的风险和信息采集的重 要性相符 。申办者应保证质量体系中各
个环节的可操作性 ，试验流程和数据采集不应过于复杂 。试验方
案、CRF及其他相关文件应清晰 、简洁和前后一致 。 — 17 —— 
 申办者应承担对临床试验所有相关问题的管理职责 ，根据试
验需要可建立临床试验项目的研究和管理团队 ，以指导、监督临
床试验实施 。研究和管理团队内部的工作应及时沟通 。在药品监
督管理部门检查时研究和管理团队各层面人员均应参加 。 
第三十条   风险管理  
（一）申办者在方案制定中 ，应明确保护受试者权益并保障
其安全，以及试验结果可靠性的关键环节和数据 。 
（二）应识别试验关键环节和数据的风险 。该风险应从两个
层面考虑 ，系统层面 （如设施设备 、SOP、计算机化系统 、人员、
供应商）和临床试验层面 （如试验药物 、试验设计 、数据收集和
记录） 。 
（三）风险评估应考虑 ：在现有风险控制下发生差错的可能
性；该差错对保护受试者权益并保障其安全 ，以及数据可靠性的
影响；该差错被监测到的程度 。 
（四）申办者应识别可减少或者可被接受的风险 。减少风险
的控制措施应体现在方案的设计和实施 、监查计划 、各方职责明
确的合同 、SOP的依从，以及各类培训中 。 
预先设定质量风险的容忍度时 ，应考虑变量的医学和统计学
特点及统计设计 ，以鉴别影响受试 者安全和数据可信性的系统问
题。出现超出质量容忍度的情况时 ，应评估是否需要采取进一步
的措施。 
（五）试验过程中 ，质量管理活动应有记录 ，并及时与相关
各方沟通 ，以利于风险评估和质量持续改进 。 —— 18 — 
 （六）申办者应结合试验过程中的新知识和经验 ，定期评估
风险控制措施 ，以确保现行的质量管理活动的有效性和适用性 。 
（七）申办者应在临床试验报告中表述所采用的质量管理方
法，并概述质量风险的容忍度的重要偏离 。 
第三十一条   质量保证和质量控制  
（一）申办者负责制定 、实施和及时更新有关临床试验质量
保证和质量控制系统的 SOP，确保临床试 验的进行 、数据的产生 、
记录和报告均遵守试验方案 、本规范和相关法律法规的要求 。 
（二）临床试验和实验室检测的全过程均需严格按照质量管
理SOP进行。数据处理的每一阶段均有质量控制 ，以保证所有
数据是可靠的 ，数据处理过程是正确的 。 
（三）申办者必须与研究者及其供职的医疗机构和所有参加
临床试验的相关单位签订合同 ，明确各方职责 。 
（四）申办者应在与各相关方签订的合同中注明 ，国内外药
品监督管理部门的检查 、申办者的监查和稽查可直接去到试验现
场，查阅源数据 、源文件和报告 。 
第三十二条   合同研究组织 （CRO） 
（一）申办者可 以将其临床试验的部分或全部工作和任务委
托给 CRO，但申办者仍然是临床试验数据质量和可靠性的最终
责任人，应监督 CRO承担的各项工作 。CRO应建立临床试验质
量保证体系并实施质量保证和质量控制 。 
（二）申办者委托给 CRO的工作，应签订合同 。CRO如存
在任务转包 ，应获得申办者的书面批准 。 — 19 —— 
 （三）未明确委托给 CRO的工作和任务 ，其职责仍由申办
者负责。 
（四）本规范中对申办者的要求 ，适用于承担申办者相关工
作和任务的 CRO。 
第三十三条   医学专家  
申办者可以聘任有资质的医学专家对临床试验的相关医学
问题进行咨询 。必要时可 以聘任外单位的医学专家提供指导 。 
第三十四条   临床试验设计  
（一）申办者可选用有资质的生物统计学家 、临床药理学家
和临床医生等参与试验 ，包括设计试验方案和 CRF、制定统计
分析计划 、分析数据 、撰写中期和最终的试验总结报告 。 
（二）申办者应遵守药品监督管理部门制定的相关指导原
则。 
第三十五条   试验管理 、数据处理与记录保存  
（一）申办者应选用有资质的人员监管试验的实施 、数据处
理、数据确认 、统计分析和试验总结报告 。 
（二）申办者可以建立独立的数据监察委员会 （IDMC） ，以
定期评价临床试验的进展情况 ，包括安全性数据 和重要的有效性
终点数据 。IDMC可以建议申办者是否可以继续进行 、修改或停
止正在进行的临床试验 。IDMC应有书面的 SOP，必须保存所有
相关会议记录 。 
（三）申办者使用的电子数据管理系统 ，应通过合规的系
统验证，以保证试验数据的完整 、准确、可靠，符合预先设置—— 20 — 
 的技术性能 ，并保证在整个试验过程中系统始终处于验证有效
的状态。 
（四）电子数据管理系统具有完整的 SOP，覆盖电子数据
管理的设置 、安装和使用 ；SOP应说明该系统的验证 、功能测
试、数据采集和处理 、系统维护 、系统安全性测试 、控制更改 、
数据备份 、系统复原 ，及系统的突发 事件和停止运行的应急处
理预案；SOP应明确在计算机系统使用过程中 ，申办者、研究
者和参加临床试验医疗机构的职责 。所有使用计算机系统的人
员应经过培训 。 
（五）计算机系统数据修改的方式应预先规定 ，其修改过程
应完整记录 ，原数据（即保留电子数据稽查轨迹 、数据轨迹和编
辑轨迹）应保留；电子数据的整合 、内容和结构应有明确规定 ，
以确保电子数据的完整性 ；当计算机系统出现变更时 ，如软件升
级或者数据转移等 ，这种确保电子数据的完整性更为重要 。 
若数据处理过程中发生数据转换 ，确保转换后的数据与原数
据一致，和该数据转化过程的可见性 。 
（六）保证数据系统的安全性 。未经授权的人员不能访问该
数据系统 ；保存被授权修改数据人员的名单 ；电子数据应及时备
份；盲法设计的临床试验 ，应始终保持盲法状态 ，包括数据录入
和处理。 
（七）申办者应使用受试者识别编码 ，以保证每一位受试者
所有临床试验数据可溯源 。双盲试验二级揭盲以后 ，申办者应及
时把受试者的分组情况 ，告知研究者和受试者 。 — 21 —— 
 （八）申办者须保存所有的临床试验数据 ，包括有些临床试
验参与者获得的其他数据 ，这些也应作为申办者的特定数据保留
在临床试验的必备文件内 。申办者保留的必备文件 ，应符合药品
监督管理部门对药物临床试 验必备文件的管理要求 。 
（九）申办者中止进行中的临床试验 ，应通知所有相关的研
究者及其供职的医疗机构和相应的管理部门 。 
（十）试验数据所有权限的转移 ，需符合相关法规的要求 。 
（十一）申办者因任何原因停止临床试验 ，应保存相关的必
备文件至临床试验正式停止或暂停后至少 5年，或与必备文件管
理的相关法规一致 。 
（十二）申办者的必备文件应保留至药物被批准上市后至少
2年，或至临床试验正式停止或暂停后至少 5年。根据药品监督
管理部门要求或申办者内部制度时 ，可以延长文件的保留期限 。 
（十三）申办者应书面告知研究者及供职的医疗机构 对试验
记录保存的要求 ；当试验相关记录不再需要时 ，申办者也应书面
告知研究者及供职的医疗机构 。 
第三十六条   选择研究者  
（一）申办者负责选择研究者及其供职的医疗机构 。研究者
均应经过药物临床试验的培训 、有临床试验的经验 ，能够运用足
够的医疗资源完成临床试验 。 
在多中心临 床试验中 ，申办者负责选择 、确定临床试验的主
要研究者和其供职的医疗机构作为临床研究的负责人和组长单位 。 
（二）申办者选择涉及医学判断的样本测定实验室 ，应符合—— 22 — 
 相关规定 。临床试验中采集标本的管理 、检测、运输和储存应执
行《药品非临床研究质量管理规范 》的要求。禁止实施与伦理委
员会批准的药物临床试验方案无关的生物样本检测 （如基因） 。
试验结束后 ，剩余标本的继续保存或者将来可能被使用等情况 ，
应由受试者签署知情同意书 ，并说明保存的时间和数据的保密性
问题；在何种情况下数据和样本可以和其他研究者共享等 。 
（三）申办者应向研究者及其供职的医疗机构提供试验方案
和最新的研究者手册 ，并应提供足够的时间让研究者及其供职的
医疗机构审议试验方案及相关资料 。临床试验实施前 ，申办者与
研究者及其供职的医疗机构应签署合同 。 
第三十七条   责任落实  
临床试验开始前 ，申办者应明确试验各方的职责 ，并在合同
中注明。 
第三十八条   给受试者和研究者的补偿  
（一）申办者应在相关法律法规规定的范畴内 ，向研究者及
其供职的医疗机构提供与临床试验相关的法律上 、经济上的保险
或担保，但不包括研究者及其供职的医疗机构自身的过失所致的
损害。 
（二）申办者必须承担受试者与试验相关的损害或死亡的诊
疗费用，和相应的经济补偿 。申办者和研究者应及时兑付给予受
试者的补偿 。 
（三）申办者提供给受试者补偿的方式方法 ，必须符合相关
的法律法规要求 。 — 23 —— 
 第三十九条   临床试验合同  
申办者与研究者及其供职的医疗机构签署的合同 ，应明确试
验各方的责任 、权利和利益 ，同时避免可能存在的利益冲突 。合
同的试验经费应合理 ，符合市场规律 ，同时也应明确各方应避免
的、可能的利益冲突相关问题 。 
合同内容中应包括 ：临床试验的实施过程中遵守本规范及相
关的药物临床试验的其他法律法规 ；执行经过申办者和研究者协
商确定的 、伦理委员会批准的试验方案 ；遵守数据记录和报告程
序；同意监查 、稽查和检查 ；试验相关必备文件的保存及其保存
期限；发表文章等的约定 。申办者和研究者及其供职的医疗机构
应在合同上签字确认 。 
第四十条   药品监督管理部门的许可 、备案  
临床试验开始前 ，申办者应向药品监督管理部门提 出药物临
床试验的申请 ，并提交相关的临床试验资料 ，并获得临床试验的
许可或完成备案 。递交的文件资料应注明版本号及版本日期 。 
第四十一条   伦理委员会的审查批准  
（一）申办者应获得伦理委员会的批准后方可进行临床试
验。 
（二）申办者应获取伦理委员会审查的批准文件和其他相关
资料，包括：伦理委员会的名称和地址 ；参与项目审查的伦理委
员会成员 ；审查过程符合本规范及相关法律法规的要求的声明 ；
伦理委员会批准进行该临床试验并列出所审阅的文件 ，如最新的
临床试验方案 、受试者的书面知情同意书 、提供给受试者的书面—— 24 — 
 文件、受试者入选程序 、支付受试者的补偿方式的相关文件 ，和
伦理委员会审查需要的其他文件 。 
（三）伦理委员会的审查意见若为 “作必要的修正后批准 ”
时，如修改方案 、知情同意书 、提供给受试者和 /或其他相关文
件，申办者应与研究者及其供职的医疗机构协商 ，修改相关文件 ，
递交伦理委员会 。 
（四）伦理委员会的审查意见若为 “不批准 ”时，申办者和研
究者对临床试验的相关问题进行修改后 ，递交伦理委员会重新审
查。 
第四十二条   试验药物的信息  
（一）申办者在拟定临床试验方案时 ，应有充足的非临床安
全性、有效性的试验药物研究数据支持该项临床试验 ；或者曾使
用该药物的 受试人群的给药途径 、剂量和持续用药时间的安全性
和有效性数据能够支持该项试验 。 
（二）当获得重要的新信息时 ，申办者应及时更新研究者手
册。 
第四十三条   试验用药品的生产 、包装、标签和编码  
（一）申办者必须在试验用药品的包装或使用说明上标明 ：
试验用药品 （包括对照药品和安慰剂 ）是否已经上市或仍处于研
发阶段；试验药物生产符合 GMP；药物的编码和标签必须保持
临床试验的盲法状态 。同时，试验药物的使用说明应符合药品监
督管理部门的法律法规要求 。 
（二）申办者应明确规定 ，试验用药品的储存温度 、储运条— 25 —— 
 件（是否需要避光 ） 、储存时限、药物溶液的配制方法和过程 ，
及药物输注的装置要求等 。试验用药品的使用方法应告知试验的
所有相关人员 ，包括监查员 、研究者、药剂师、药物保管人员等 。 
（三）试验用药品的包装 ，应能确保药物在运输和储存期间
不被污染或变质 。 
（四）在盲法试验中 ，试验用药品的编码系统须包括紧急揭
盲程序，以便在紧急医学状态时能够迅速识别何种试验用药品 ，
而不破坏临床试验的盲法设计 。 
（五）临床研发过程中 ，若被试药物或对照药物的剂型有显
著改变，必须在新剂型用于临床试验前 ，评估剂型的改变是否可
能显著影响药物的药代动力学特征 。 
第四十四条   试验用药品的供给和管理  
（一）申办者负责向研究者及其供职的医疗机构提供试验用
药品。 
（二）申办者在获得伦理委员会和药品监督管理部门批准之
前，不得向研究者及其供职的医疗机构提供试验用药品 。 
（三）申办者必须向研究者及其供职的医疗机构提供试验用
药品的说明 ，说明应明确试验用药品的使用 、储存和相关记录 。
制定试验用药品的供给和管理规程 ，包括数量的接收 、储存、分
发、使用及回收 。从受试者处回收的未使用试验用药品应返回退
还给申办者 ，或由申办者授权 、由医疗机构遵守相关法规要求进
行销毁。 
（四）申办者应确保试验用药品及时送达研究 者，保证受试—— 26 — 
 者筛选成功后的使用 ；保存试验用药品的运输 、接收、分发、回
收和销毁记录 ；建立试验用药品回收管理制度 ，保证缺陷产品的
召回、试验结束后的回收 、过期的回收 ；建立未使用试验用药品
的销毁制度 。所有试验用药品的相关管理过程必须有书面记录 。 
（五）试验期间 ，申办者应采取措施确保试验用药品的稳定
性；保证试验用药品的数量充足 ，不得使受试者的使用受到延误 。
若需要补充试验用药品的数量 ，新增的试验用药品必须保存其新
批次样品的稳定性和分析记录 。 
试验用药品的留存样品保存期限 ，应在试验用药品稳定的时
限内，保存至临床试验数据分 析结束或相关法规要求的时限 ，两
者不一致时取其中较长的时限 。 
生物等效性试验及人体生物利用度试验的试验用药品应留
样，研究者随机抽取用于临床试验的药物和留存样品 ，留存样品
与试验所用药品应为同一批次 。留存样品数量应满足进行五次按
质量标准全检的要求 。医疗机构保存试验用药品留样至药品上市
后至少 2年。无适当保存条件的医疗机构可将留存样品委托符合
条件的独立的第三方保存 ，但不应返还申办者或与其利益相关的
第三方。 
第四十五条   试验记录的查阅  
（一）申办者应在临床试验方案或书面合同中明确 ，研究者
及供职的医疗机构允许申办方的监 查员、稽查员、伦理委员会的
审查者及药品监督管理部门的检查人员 ，直接查阅临床试验相关
的源数据和源文件 。 — 27 —— 
 （二）申办者应核实每一位受试者签署了知情同意书 。临床
试验过程中监查员 、稽查员、伦理委员会的审查者及药品监督管
理部门的检查人员可以直接查阅受试者与药物临床试验有关的
原始医学记录 。 
第四十六条   临床试验的安全性信息  
（一）申办者负责药物试验期间试验用药品的安全性评估 。 
（二）申办者应将临床试验中发现的任何可能影响受试者安
全、可能影响临床试验实施 、可能改变伦理委员会批准意见的问
题，及时通告研究者及其供职的医疗机 构、药品监督管理部门 。 
第四十七条   试验药物不良事件报告  
（一）申办者应将严重的和非预期的试验药物不良事件 ，及
时报告给所有参加临床试验的研究者及其供职的医疗机构 、伦理
委员会。申办者应将试验药物非预期的严重不良事件向药品监督
管理部门和卫生行政部门报告 ，死亡和危及生命情况为 7天，其
他情况为 15天。 
（二）申办者应根据法规要求 ，向药品监督管理部门提交全
部的、最新的试验药物安全信息和阶段性报告 。 
第四十八条   临床试验的监查  
（一）监查的目的是为了保证试验中受试者的权益 ，保证试
验记录与报告的数据准确 、完整，保证试验遵守已批准的方案和
有关法规 。 
（二）申办者指派监查员 。监查员应受过相应的培训 ，具备
足够的临床试验监查需要的科学知识和临床知识 ；监查员须有资—— 28 — 
 质证明。 
（三）申办者制定监查计划 。计划应特别强调保护受试者的
权益，保证数据的真实性 ，保证应对临床试验中的各类风险 。计
划应描述监查的策略 、对试验各方的监查职责 、监查的方法 ，及
应用不同监查方法的原因 ；监查计划应该强调对关键数据和流程
的监查。监查计划应遵守相关政策和法规要求 。 
（四）申办者应制定监查 SOP，监查员在监查工作中应执行
SOP。 
（五）申办者应确保实施临床试验的监 查。监查的范围和性
质取决于临床试验的目标 、目的、设计、复杂性、盲法、样本大
小和试验终点等 。 
（六）通常，监查应在试验开始前 、试验进行中和试验结束
后进行。 
（七）特殊情况下 ，申办者可以将中心监查与其他的试验工
作结合进行 ，如研究人员培训和会议 。监查时，可采用统计学抽
样调查的方法核对数据 。 
（八）申办者应建立系统的 、有优先顺序的 、基于风险评估
的方法，对临床试验实施监查 。监查的范围和性质可具有灵活性 ，
允许采用不同的监查方法以提高监查的效率和有效性 。申办者应
记录选择监查策略的理由 ，或写在监查计划中 。 
（九）现场监查和 中心化监查应基于临床试验的风险结合进
行。现场监查是指在临床试验实施的医疗机构现场进行监查 ；中
心化监查是指及时的对正在实施的临床试验进行远程评估 ，和/— 29 —— 
 或汇总不同的医疗机构采集的数据进行远程评估 。中心化监查的
过程有助于提高临床试验的监查效果 ，是对现场监查的补充 。 
中心化监查中应用统计分析可确定数据的趋势 ，包括不同的
临床试验医疗机构内部 、和单位间的数据范围及一致性 ，并能分
析各临床试验单位数据的特点和质量 ，有助于监查现场和监查方
式的选择 。 
第四十九条   监查员的职责  
（一）监查员应熟悉试验药物的相关知识 ，熟悉临床试 验方
案、知情同意书及其他提供给受试者的书面资料的内容 ，熟悉临
床试验 SOP和本规范等相关法规 。 
（二）监查员应按照申办者的要求 ，在临床试验中认真履行
监查职责 ，确保各医疗机构能够正确地实施临床试验方案和记录
临床试验数据 。 
（三）监查员是申办者和研究者之间的主要联系人 。在试验
前确认研究者具备足够的资质和资源来完成试验 ，医疗机构具备
完成试验的适当条件 ，包括人员配备与培训情况 ，实验室设备齐
全、运转良好 ，具备各种与试验有关的检查条件 。 
（四）监查员应核实整个试验过程中试验用药品的保存时
间、保存条件可接受 ，供应充足 ；试验用药品是按照试验方案规
定的剂量只提供给合格的受试者 ；受试者收到正确使用 、处理、
储存和归还试验用药品的说明 ；各试验医疗机构的试验用药品接
收、使用和返还有适当的管控和记录 ；各试验医疗机构对未使用
的试验用药品的处置 ，符合相关法规和申办者的要求 。 —— 30 — 
 （五）监查员了解研究者在临床试验过程中对试验方案的执
行情况；确认在试验前所有受试者均签署了书面的知情同意书 ；
确保研究者收到最新版的研究者手册 、所有试验相关文件 、试验
必须用品 ，并按照法规的要求实施 ；保证研究者和所有参加试验
的人员对试验有充分的了解 。 
（六）监查员核实研究者和 所有参加试验的人员 ，履行试验
方案和书面合同中规定的各自职责 ，未将这些职责委派给未经授
权的人；了解受试者的入选率及试验的进展情况 ，确认入选的受
试者合格并汇报入组率及试验的进展情况 ；确认所有数据的记录
与报告正确完整 ，试验记录和文件实时更新 、保存完好 ；核实研
究者提供的所有医学报告 、记录和文件都是准确的 、完整的、及
时的、清晰易读的 、注明日期和试验编号的 。 
（七）监查员核对 CRF录入的准确性和完整性 ，并与源文
件比对。监查员应特别注意核对试验方案规定的数据在 CRF上
有准确记录 ，并与源文件一致 ；每一例受试者的剂量改变 、治疗
变更、不良事件 、合并用药 、间发疾病 、失访、检查遗漏等均应
确认并记录 ；应清楚如实记录研究者未能做到的随访 、未进行的
试验、未做的检查 ，以及是否对错误 、遗漏做出纠正 ；核实入选
受试者的退出与失访已在 CRF中记录并说明 。 
（八）监查员对任何 CRF的填写错误 、遗漏或字迹不清楚
应通知研究者 ；监查员应确保所作的更正 、附加或删除是由研究
者或研究者授权修正 CRF的试验人员操作 ，并且修改人签名 、
注明日期和说明修改理由 。该授权应有书面记录 。 — 31 —— 
 （九）监查员确定所有不良事件按照本规范 、试验方案 、伦
理委员会 、申办者和药品监督管理部门的 要求，在规定的期限内
进行了报告 。 
（十）监查员确定研究者是否按照本规范保存了必备文件 。 
（十一）监查员确定发生了偏离临床试验方案 、SOP、GCP
和相关法规要求的情况 ，应及时与研究者进行沟通 ，并采取适当
措施防止偏离再次发生 。 
（十二）监查员在每次访视监查后 ，必须作书面报告递送申
办者；报告应述明监查日期 、地点、监查员姓名 、监查员接触的
研究者和其他人员的姓名 、监查中发现的问题等 ；报告中应包括
监查工作的摘要 ，发现临床试验中问题和事实陈述 ，与临床试验
方案的偏离和缺陷 ，监查结论 ；并说明对在监查中发现的问题已
采取的或拟采 用的纠正措施 ，为确保试验遵守方案实施的建议 ；
监查报告应该提供足够的细节 ，以便检验是否符合监查计划 。 
（十三）监查员应将监查结果及时提供给申办者 ，包括给临
床试验相关的申办方管理层 、该临床试验的负责人 、项目监督管
理人员。申办者应对监查报告中所谈及的问题进行审评和随访 ，
并形成文件保存 。 
第五十条   临床试验的稽查  
（一）申办者对于临床试验的稽查 ，是临床试验质量保证的
一部分。申办者的稽查有别于临床试验的常规监查 ，也有别于申
办者职能部门的常规质控管理 。 
（二）申办者稽查的目的是评估临床试验的实施情况 ，评估—— 32 — 
 临床试验中执 行试验方案 、SOP、本规范和药品监督管理部门相
关法律法规的依从性 。 
（三）申办者选定合格的稽查员 ，必须是独立于临床试验和
试验相关体系之外的人员 ，不能是监查人员兼任 。保证稽查人员
经过相应的培训和具有稽查经验 。稽查员的资质须有证明文件 。 
（四）申办者必须制定临床试验和试验质量管理体系的稽查
流程，确保试验中稽查规程的实施 。该规程中应拟定稽查目的 、
稽查方法 、稽查次数 、稽查形式和稽查报告的格式内容 。稽查员
在稽查过程中观察和发现的问题均应有书面记录 。 
（五）申办者制定稽查计划和规程 ，应依据向药品监督管理
部门提交新药申请 的资料内容 、试验中受试者的例数 、试验的类
型和复杂程度 、影响受试者的风险水平和其他已知的相关问题 。 
（六）为保证稽查职能的独立性和独特价值 ，药品监督管理
部门不要求申办者提供常规稽查报告 。但是，若发现临床试验过
程中有严重违背本规范的证据 ，或在法律诉讼期间 ，药品监督管
理部门可以要求申办者提供稽查报告 。 
（七）申办者应根据法律法规要求 ，提供稽查证明 。 
第五十一条   临床试验的依从性  
发现研究者 、医疗机构 、申办者的人员在临床试验中不遵守
试验方案 、SOP、本规范、相关法律法规时 ，申办者应立即采取
措施予以纠正 ，保证临床试验的良好依从性 。 
发现重要的不依从性问题时 ，申办者应及时寻找问题的根
源，采取合适的纠正和预防措施 。若违反试验方案或本规范的问— 33 —— 
 题严重时 ，申办者可追究相关人员的责任 ，并根据相关法规要求
报告药品监督管理部门 。 
临床试验监查 、稽查时，发现研究者 、医疗机构有严重的或
劝阻不改的不依从性问题时 ，申办者应终止该研究者 、医疗机构
继续参加临床试验 ，并及时书面报告药品监督管理部门 。 
第五十二条   试验提前终止或暂停  
试验提前终止或暂停 ，申办者应立即告知研究者及其供职的
医疗机构 、药品监督管理部门 ，并说明理由 。同时，申办者或研
究者也应告知伦理委员会 ，并说明理由 。 
第五十三条   试验报告  
临床试验完成或提前终止 ，申办者必须按照法规要求向药品
监督管理部门提交临床试验报告 ，报告应符合我国药品注册的指
导原则。 
第五十四条   多中心试验  
（一）申办者应保证在多中心 （多个医疗机构 ）临床试验中 ，
与所有参加临床试验的研究者及其供职的医疗机构签署临床试
验合同；确保参加临床试验的各中心均能遵守临床试验方案 ，该
临床试验方案是 申办者同意的 、通过伦理委员会审查的 、药品监
督管理部门批准或备案的 。 
（二）申办者应向各中心提供相同的试验方案 ，遵守相同的
临床和实验室数据的统一评价标准 ，和填写 CRF的指导说明 。 
（三）各临床试验中心应使用相同的 CRF，以记录在临床
试验中各中心获得的试验数据 。若研究者增加收集试验数据 ，在—— 34 — 
 方案设计中应表明此内容 ，申办者向研究者提供附加的 CRF。 
（四）在试验开始前 ，应有书面文件明确参加试验的各研究
者的职责 。 
（五）申办者应确保多中心研究者之间的沟通 。 
 
第五章   试验方案  
第五十五条   试验方案中基本信息  
（一）临床试验方案标题 、编号和日期 。方案的任何修改也
应标明修改版本号和日期 。 
（二）申办者的名称和地址 。 
（三）申办者授权签署试验方案和方案修改人员的姓名 、职
务和单位 。 
（四）申办者的医学专家姓名 、职务、供职单位地址和电话 。 
（五）承担临床试验的主要研究者姓名 、职称 /职务，及医
疗机构的地址和电话 。 
（六）参与临床试验的实验室名称 、地址，及其他医学 、技
术部门或研究机构的名称 、地址。 
第五十六条   研究背景资料  
（一）试验用药品名称与介绍 。 
（二）阐明试验药物在非临床研究和临床研究中与试验相关
的、潜在的临床意义的发 现。 
（三）阐明对受试人群的已知的 、潜在的风险和获益 。 
（四）试验用药品的给药途径 、给药剂量 、给药方法及治疗— 35 —— 
 时程的描述 ，并说明理由 。 
（五）强调临床试验需要按照试验方案 、本规范及相关法律
法规进行 。 
（六）描述试验的目标人群 。 
（七）注明临床试验相关的研究背景资料 、参考文献和数据
来源。 
第五十七条   试验目的  
详细描述试验目的 。 
第五十八条   试验设计  
临床试验的科学性和试验数据的可靠性 ，主要取决于试验设
计。试验方案设计应包括以下内容 。 
（一）明确临床试验的主要终点和次要终点 （如有） 。 
（二）阐明对照组选择的 理由和试验设计的描述 （如双盲、
安慰剂对照 、平行组设计 ） ，并对研究设计 、流程和不同阶段以
流程图形式表示 。 
（三）描述减少或控制偏倚所采取的措施 ，即随机化方法和
过程，双盲实现的方法和过程 ，盲底保存和紧急揭盲的程序 。如
采用单盲或开放性试验需阐明理由和控制偏倚的措施 。 
（四）试验中治疗方法 ，试验用药品的剂量 、给药方案 。还
需包含试验用药品的剂型 、包装、标签的说明 。 
（五）受试者参与试验的预期时长和所有试验的具体安排 ，
包括随访等 （如有） 。 
（六）描述受试者 、部分临床试验及全部临床试验 “暂停试—— 36 — 
 验标准 ”“终止试验标准 ”。 
（七）试验用药品管理流程 ，包括安慰剂 、对照药品等 。 
（八）明确说明试验中何种数据可作为源数据直接记录在
CRF上。 
第五十九条   临床和实验室检查的项目内容 ，检查检测使用
的方法、仪器和质控要求 。 
第六十条   受试者的选择和退出  
（一）受试者的入选标准 。 
（二）受试者的排除标准 。 
（三）明确受试者退出试验的标准 ，包括停用试验用药品 、
终止临床试验 。 
规定退出试验受试者的数据采集内容和时限 、退出受试者的
替换和随访 。 
第六十一条   受试者的治疗  
（一）写明受试者在试验各组包括亚组应用的所有药物名
称、给药剂量 、给药方案 、给药途径和药物治疗时程 ，包括随访
期应用的所有药物 。 
（二）写明临床试验前和临床试验中允许的合并用药 （包括
急救治疗用药 ）或治疗，和禁止使用的药物或治疗 。 
（三）制定监查受试者依从性的程序 。 
第六十二条   制定明确的访视和随访计划 ，包括临床试验期
间、试验终点 、不良事件评估及试验结束后的随访和医疗措施 。 
第六十三条   有效性评价  — 37 —— 
 （一）详细描述临床试验的有效性指标 。 
（二）详细描述有效性指标的评价 、记录、分析方法和时点 。 
第六十四条   安全性评价  
（一）详细描述临床试验的安全性指标 。 
（二）详细描述安全性指标的 评价、记录、分析方法和时点 。 
（三）制定不良事件和伴随疾病的记录和报告程序 。 
（四）规定不良事件的随访方式和时间 。 
第六十五条   统计  
（一）确定受试者样本量 ，并根据前期试验或文献数据阐明
理由。 
（二）统计检验水准 ，及调整考虑 （如有） 。 
（三）阐明主要评价指标进行统计分析时的统计假设 ，包括
原假设和备择假设 ，简述拟采用的具体统计方法和统计分析软
件。若需进行期中分析应说明理由 、分析时点及操作规程 。 
（四）缺失数据 、未用数据和不合逻辑数据的处理方法 。 
（五）明确如有偏离原定统计分析计划的修改程序 。 
（六）明确定义 用于统计分析的受试者数据集 ，包括所有参
加随机化的受试者 、所有服用过试验用药品的受试者 、所有符合
入选的受试者和可用于临床试验结果评价的受试者 。 
第六十六条   源数据 /源文件的直接查阅  
申办者必须在合同或临床试验方案中明确 ，研究者及其供职
的医疗机构许可申办方对临床试验进行监查或稽查 ；卫生行政和
药品监督管理部门有权对临床试验进行检查 ，可以直接查阅源数—— 38 — 
 据/源文件。 
第六十七条   质量控制和质量保证  
申办者与研究者在方案中应明确实施临床试验质量控制和
质量保证的具体措施 。 
第六十八条   伦理学  
描述与该试验相关的伦理学 问题的考虑 。 
第六十九条   数据管理和记录保存  
详细描述临床试验数据的采集与管理流程 、数据管理与采集
所使用的系统 、数据管理各步骤及任务 ，以及数据管理的质量保
障措施。 
第七十条   财务和保险  
若无单独的财务和保险合同 ，应在试验方案中说明试验相关
的财务和保险问题 。 
第七十一条   其他  
 
第六章   研究者手册  
第七十二条   撰写研究者手册目的  
申办者提供的 《研究者手册 》是关于试验药物人体研究的药
学、非临床和临床资料的汇编 ，其内容包括试验药物的化学 、药
学、毒理学、药理学和临床的 （包括以前的和正在进行的试验 ）
资料和数 据。 
撰写研究者手册目的是帮助研究者和参与试验的其他人员
更好地理解和遵守临床试验方案 ，帮助研究者理解临床试验方案— 39 —— 
 中诸多关键的基本要素 ，包括临床试验的给药剂量 、给药次数 、
给药间隔时间 、给药方案 、给药方法 ，主要和次要疗效指标和安
全性的观察和监查 。 
第七十三条   基本信息  
研究者手册需要包含的基本信息见下文 ，尽量按本规范对手
册内容的编排建议撰写 。随着药物研发过程的发展和科技的进
步，手册内容要求的信息和范围也将会有变化 。 
对于已批准上市药品进行临床试验时 ，研究者已充分了解该
药品的药理学等相关知识 ，研究者手册的编写可 以简化。可应用
药品监督管理部门批准的药品说明书等形式替代研究者手册的
部分内容 ；只需要向研究者提供进行临床试验时所需要的重要
的、关于试验用药品最近的 、综合性的 、详细的信息 。已上市的
药品进行新用途 （如新适应证 ）的临床试验时 ，则应编写与新用
途相关的研究者手册 。 
第七十四条   制定研究者手册修订的书面程序  
申办者必须制定研究者手册修订的书面程序 ，照此程序研究
者手册在试验期间至少每年审阅和修订一次 。根据新药临床试验
的研发步骤和临床试验过程中获得的相关药物安全性和有效性
的新信息 ，研究者手册可能需要更多次地进行修订 。申办者获得
的这些重要的新信息 ，在研究者手册更新之前 ，也应先告知研究
者，必要时与伦理委员会和 /或药品监督管理部门沟通 。 
申办者负责更新研究者手册并及时送达研究者 ，研究者负责
将更新的手册递交伦理委员会 。 —— 40 — 
 第七十五条   研究者手册的一般考虑  
（一）研究者手册的扉页必须写明申办者的名称 ；所有试验
药物的标识 ，包括研究编号 、化学名称或已批准的通用名称 、申
办者拟定并被批准的合法商品名 ；版本号、发布日期 ；和替换版
本号、替换日期 。 
（二）申办者若认为该研究者手册属于保密性文件 ，需要表
明该手册仅供研究者和伦理委员会使用 。 
第七十六 条  研究者手册须具有的内容  
（一）目录，研究者手册目录内容 ：保密性陈述 、签字页、
目录、概要、引言、试验用药品的物理学 、化学、药学特性和结
构式、非临床研究 、非临床药理学 、动物体内药物动力学和药物
代谢、毒理学、人体内作用 、人体内的药物动力学和药物代谢 、
安全性和有效性 、上市销售情况 、数据概要和研究者指南 、注意
事项、参考资料 、已发表文献 、报告要求 、参考资料应在每一章
节末列出 。 
（二）摘要，应言简意赅 。重点介绍试验药物研发过程中具
重要意义的物理学 、化学、药学、药理学、毒理学、药代动力学 、
药物代谢学和临床等信息内容 。 
（三）前言，简要介绍试验药物的化学名称或已批准的通用
名称、批准的商品名 ；试验药物的所有活性成分 、药理学分类 、
及其在同类药品中的预期地位 （如优势） ；试验药物进行临床试
验的立题依据 ；拟定的试验药物用于疾病的预防 、诊断和治疗 。
前言中还应表述评价试验药物的常规方法 。 — 41 —— 
 （四）在研究者手册中应清楚表述试验用药品的化学式 、结
构式，简述其理化和药学特性 。为确保临床试验实施采用的必要
的安全措施 ，必须提供试验药物的相关制剂信息 ，辅料成分及配
方理由。并且说明试验药物的储存方法和使用方法 。 
（五）若试验药物与其他已知药物的结构相 似，应予以说明 。 
（六）临床前研究介绍 ，简要介绍试验药物临床前的药理学 、
毒理学、药代动力学和药物代谢学研究发现的相关结果 。说明这
些非临床研究的方法学 、研究结果 ，讨论这些发现对人体临床治
疗意义的提示 、对人体可能的不利作用和对人体非预期效应的相
关性。 
（七）研究者手册还应提供以下非临床研究中已知的或可用
的信息：试验动物的种属 、每组动物的数目和性别 、给药剂量单
位（如毫克 /公斤（mg/kg）） 、给药剂量间隔 、给药途径 、给药持
续时间、系统分布资料 、暴露后随访期限 。研究结果必须包括试
验药物药理效应 、毒性效应的特性和频度 ；药理效应 、毒性效应
的严重性或强度 ；起效时间 ；药效的可逆性 ；药物作用持续时间
和剂量反应 。若用表格或列表的方式能够更清晰表达上述内容 ，
则建议使用 。前言中还应讨论非临床研究中最重要的发现 ，如量
效反应、与人类可能的相关性及可能进行人体研究的多方面问
题。若同一种属动物的有效剂量 、非毒性剂量的结果可以进行比
较研究，则该结果可用于治疗指数的讨论 ；并说明研究结果与拟
定的人用剂量的相关性 。比较研究尽可能基于血液或器官组织水
平，而非毫克 /公斤体重 。 —— 42 — 
 （八）介绍非临床的药理学研究时 ，应包括试验药物的药理
学方面的摘要 ，如可能，还应包括试验用药在动物体内的重要
代谢研究 。摘要中应包括评价试验用药潜在治疗活性 （如有效
性模型，受体结合和特异性 ）的研究，以及评价试验药物安全
性的研究 （如不同于评价治疗作用的评价药理学作用的专门研
究） 。 
（九）介绍动物的药物代谢动力学 ，应包括试验药物在所研
究种属动物中的药物动力学 、生物转化以及分布的摘要 。对发现
的讨论应说明试验药物的吸收 、局部以及系统的生物利用度及其
代谢，以及它们与动物种属药理学和毒理学发现的关系 。 
（十）介绍毒理学 ，在不同动物种属中进行的相关研究所发
现的毒理学作用摘要应包括单剂量给药 ；重复给药 ；致癌性；特
殊毒理研究 （如刺激性和致敏性 ） ；生殖毒性 ；遗传毒性 （致突
变性）等方面。 
（十一）人体内作用 ：前言应充分讨论试验药物在人体的已
知作用，包括药物动力学 、代谢、药效学、剂量反应 、安全性、
有效性和其他药理学领域的信息 。应尽可能提供已完成的所有试
验药物临床试验的摘要 。还应提供临床试验以外的试验药物的使
用情况，如上市期间的经验 。 
（十二）试验用药品在人体的药物动力学和代谢动力学信息
摘要，包括药物代谢动力学 （包括代谢和吸收 ，血浆蛋白结合 ，分
布和消除 ） ；试验药物的一个参考剂型的生物利用度 （绝对和 /或相
对生物利用 度）；人群亚组 （如性别、年龄和脏器功能受损 ） ；相— 43 —— 
 互作用（如药物 -药物相互作用和药物与食物的相互作用 ） ；其他
药物代谢动力学数据 （如在临床试验期间完成的群体研究结果 ） 。 
（十三）试验用药品安全性和有效性  
研究者手册应提供从先前人体试验 （健康志愿者和 /或病人）
中得到的关于试验药物 （包括代谢物 ）的安全性 、药效学、有效
性和剂量反应信息的摘要 。应讨论这些信息的含义 。如果已经完
成多项临床试验 ，应将多个研究和亚组人群的安全性和有效性数
据进行汇总 。建议将所有临床试验的药物不良反应 （包括所有被
研究的适应证 ）清晰概述 （如表格） 。应讨论适应证或亚组之间
药物不良反应类型 /发生率的重要差异 。 
（十四）上市或销售情况  
研究者手册应说明试验用药品已经上市或已获批准的国家 。
从上市使用中得到的任何重要信息 （如处方、剂量、给药途径和
药物不良反应 ）应予以概述 。手册也应说明试验用药品还没有得
到批准 /注册上市或退出上市 /注册的所有国家 。 
（十五）数据概要和研究者指南  
研究者手册应对非临床和临床数据进行全面讨论 ，可能的情
况下，应就各种来源的有关试验用药品不同方面的信息进行概
述。这样，研究者可以获得针对现有数据的全面解释 ，并了解对
于将来临床试验意义的评价 。合适的情况下 ，应对有关产品已发
表的报告内容进行讨论 。这有助于研究者预见到药物不良反应或
临床试验中的其他问题 。 
（十六）研究者手册小结  —— 44 — 
 研究者手册小结应说明 ，该手册是让研究者对临床试验可
能的风险和不良反应 ，及可能需要的特殊检查 、观察项目和防
范措施有一个清楚的理解 。这种理解应基于从本手册获得的关
于该试验用药品的物理 、化学、药学、药理、毒理和临床资料 。
根据先前人体应用的经验和试验用药品的药理学 ，也应向临床
研究者提供可能的过量服药和药物不良反应的识别和处理措施
的指导。 
 
第七章   必备文件管理  
第七十七条   临床试验必备文件管理的要求  
临床试验必备文件是指评估临床试验实施和产生数据的单
独的、集成的、质量可控的文件 。这些文件用于证明研究者 、申
办者和监查员在临床试验过程中 ，遵守了本规范和相关药物临床
试验的法律法规要求 。 
必备文件是申办者独立稽查 、药品监督管理部门检查临床试
验的主要内容 ，并作为确认临床试验实施的真实性和所收集数据
完整性的依据 。 
第七十八条   必备文件保存的要求  
申办者、研究者及其供职的医疗机构应确认 ，双方均有保存
这些临床试验必备文件的场所和条件 。保存文件的设备条件应具
备防止光线直接照射 、防水、环境利于长期文 件的保存 ，并制定
文件管理的规章制度和 SOP。被保存的文件需要易于识别 、查找、
调阅和归位 。 — 45 —— 
 临床试验过程中产生的一些文件 ，如果未列在临床试验各阶
段建立的必备文件管理目录中 ，申办者、研究者及研究机构也需
将其列入各自的必备文件档案中保存 。 
第七十九条   必备文件中源数据 、CRF数据的管理  
申办者应确保研究者能保留已递交给申办者的 CRF数据。
用作源文件的复印件必须满足核证副本的要求 。 
研究者及其供职的医疗机构能够管理所有临床试验的必备
文件，并且保证在临床试验实施全过程中原始数据产生的真实
性。 
第八十条   必备文件分 阶段保存的要求  
必备文件根据临床试验不同阶段归类为三个阶段 ：临床试验
准备阶段 、临床试验进行阶段 、临床试验完成后阶段 。（临床试
验保存文件 见附件）。 
每一必备文件需说明其存在的目的 ，并说明该文件需要列入
研究者及其供职的医疗机构保管 ，或申办者 、或研究者和申办者
双方保管的必备文件档案中 。 
临床试验开始时 ，研究者及其供职的医疗机构 、申办者双
方各自的办公室均应建立试验必备文件的档案管理 。试验结束
时，监查员必须审核确认研究者及研究机构 、申办者各自的必
备文件，这些文件必须被妥善的保存在各自的临床试验档案卷
宗内。 
 
第八章   附  则 —— 46 — 
 第八十一条   本规范下列用语的含义是 ： 
药物临床试验 、临床研究 （Clinical trial/study ） ，指任何以
人类（病人或健康志愿者 ）为对象的试验 、研究，意在发现或证
实某种试验药物的临床医学 、药理学和 /或其他药效学作用进行
的系统性试验 、研究。以证实或揭示试验药物在人体的作用 、不
良反应及 /或试验药物的吸收 、分布、代谢和排泄 ，以确定药物
的疗效与安全性的试验 、研究。药物临床试验和药物临床研究在
此意义等同 。 
药物临床试验的依从性 （Compliance in relation to trials ） ，
临床试验参与各方遵守与临床试验有关的所有要求 、GCP和相
应的医药管理法律法规 。 
非临床研究 （Nonclinical study ） ，不在人类受试者进行的生
物医学研究 。 
独立的数据监察委员会 （Independent Data -Monitoring Com
mittee, IDMC ） （数据和安全监察委员会 ，监察委员会 ，数据监
察委员会 ） （data and safety monitoring board, monitoring comm
ittee, data monitoring committee ） ，由申办者设立的独 立的数据
监察委员会 。定期对临床试验的进展 、安全性数据和有效性终点
进行评估 ；向申办者建议是否继续 、调整或停止试验 。 
伦理委员会 （Institutional Review Board IRB/ Independent 
Ethics Committee IEC ） ，由医学专业人员及非医学人员组成的独
立组织，其职责为审查临床试验方案及相关文件是否合乎伦理准
则，并为之提供公众保证 ，确保受试者的安全 、健康和权益受到— 47 —— 
 保护。伦理委员会的组成和一切活动不受临床试验组织和实施者
的干扰或影响 。 
研究者（Investigator ） ，临床试验实施者 ，临床试验的实施
可以由各级不同专业研究者组成的团队完成 。所有参加临床试验
的各中心 （医疗机构 ） 、现场的研究者及团队必须经过申办者的
资格审查 。 
主要研究者 （Principal Investigator ） ，参加临床试验的各中
心（医疗机构 ） 、试验现场的负责人 。 
次要研究者 （Subinvestigator ） ，在主要研究者授权和监督下 ，
在其试验现场履行与试验相关的重要程序和 /或作出重大决定的
研究者。 
申办者（Sponsor） ，负责临床试验的发起 、管理和提供临床
试验经费的个人 、组织或机构 。 
合同研究组织 （Contract Research Organization, CRO ） ，个
人或组织与申办者签订合同 ，执行申办者在临床试验中的某些任
务和工作 。 
临床试验受试者 （受试者） （Subject/trial subject ） ，自愿参
加一项临床试验 ，并作为试验用药品的接受者或作为试验对照的
个人，包括健康志愿者 、病人。 
受试者的权益 （Well-being of the trial subjects ） ，指参加临
床试验受试者的身体和心理上应享有的尊严 。 
弱势受试者 （Vulnerable subjects ） ，是指丧失或缺乏能力维
护自身权利和利益自愿参加临床试验的受试者 。 —— 48 — 
 弱势受试者还包括无药可救疾病的病人 、处于危急状况的病
人，住在福利院的人 、失业者或穷人 、少数民族 、无家可归者 、
流浪者、难民、囚犯、孕妇和胎儿 、未成年者和无能力知情同意
的人 (如精神病患者或智力低下者 )。 
知情同意 （Informed consent ） ，指向受试者告知一项临床试
验的各方面情况后 ，受试者自愿确认其同意参加该项临床试验的
过程。该过程须以书面的 、签名和注明日期的知情同意书作为文
件证明。 
法定代理人 （Legally acceptable representativ e） ，是指依照
法律规定，被授权可代表受试者同意参加临床试验 ，对受试者的
人身权益进行 监督和保护的个人 。 
公正的见证人 （Impartial witness ） ，如果临床试验的受试者
或其法定代理人无阅读能力 ，可以由与此试验无关的人员作为公
正的见证人，参与受试者的知情同意过程 ，向受试者阅读提供给
他们的知情同意书和其他书面资料 。 
监查（Monitoring ） ，监督审查临床试验进展和过程 ，保证临
床试验按照试验方案 、标准操作规程 （SOP） 、药物临床试验质
量管理规范 （GCP）和相关法律法规要求实施 、记录和报告 。 
稽查（Audit） ，指对临床试验的所有行为和相关文件进行系
统的、独立的核查工作 。以判定试验的实施过程和试验数据的记
录、分析与报告是否与试验方案 、标准操作规程 （SOP） 、药物
临床试验质量管理规范 （GCP）以及现行的相关法律法规的要求
相符。 — 49 —— 
 检查（Inspection） ，药品监督管理部门对临床试验的有关文
件、设备、记录和其他方面进行官方审阅 ，检查可以在试验单位 、
申办者所在地或合同研究组织所在地进行 。 
直接查阅 （Direct access ） ，具有直接查阅药物临床试验记录
和报告的权限 ，如国内外的药品监督管理部门 、申办方的监查员
和稽查员 。各方应按照法律法规要求 ；采取一切合理的措施保护
受试者隐私 ，避免泄露申办者信息 。 
临床试验方案 （Protocol） ，阐明试验目的 、设计、方法学、
统计学考虑和组织实施的文件 。试验方案必须包括试验的背景和
理论基础 ，该内容也可以写在与 试验方案有关的其他参考文件
中。包括 “临床试验方案和方案修改 ”。 
临床试验方案的修改 （Protocol amendment ） ，修改临床试验
方案必须以书面文件的形式呈现 ，详见 “临床试验方案的制定和
修正 ”。 
研究者手册 （Investigator's brochure ） ，是有关试验药物在进
行人体试验时已有的临床和非临床研究资料 ，见研究者手册 。 
病例报告表 （Case Report Form, CRF ） ，向申办者报告的 、
按照试验方案要求设计的一种印刷的 、光学的或电子的文件 ，用
于记录每一名受试者在试验过程中的全部信息 。 
标准操作规程 （Standard Operating Procedures, SOP ） ，为达
到均一性完成临床试验中的一个特定工作职责 ，制定该项特定工
作统一的 、详细的、标准的操作步骤 。 
临床试验 /研究报告（Clinical trial/study report ） ，以人类（病—— 50 — 
 人或健康志愿者 ）为对象进行的任何治疗 、预防、或诊断试剂的
药物临床试验 、药物临床研究 ，均要写出详细的书面报告 。报告
中要完整的陈述临床试验 、数据统计的结果和分析 。 
临床试验 /研究中期报告 （Interim clinical trial/study report） ，
指正式完成临床试验前 ，按事先制定的统计分析计划 ，比较临床
试验处理组间的有效性和安全性所做的分析 ，写出的中期结果和
评价的报告 。 
试验用药品 （Investigational product ） ，用于临床试验中试验
药物、对照药物和安慰剂 。 
试验对照药物 （Comparator ） ，临床试验中用于比较试验药
物的研究药物 、已被批准上市的药品和安慰剂 。 
安慰剂（Placebo） ，由无药效 、无毒副作用的物质组成 ，如
葡萄糖、淀粉等。其物理特性如外观 、大小、颜色、剂型、重量、
味道和气味与试验药物尽可能相同 ，但不能含有试验药物的有效
成分。 
不良事件 （Adverse Event, AE ） ，此处指临床试验受试者接
受试验用药品后出现的所有不良医学事件 ，可以表现为症状体
征、疾病或实验室检查异常 ，但不一定能推论出与试验用药品有
明确的因果关系 。 
严重不良事件 （Serious Adverse Event, SAE ） ，指因使用任
何剂量的试验用药品发生的 、任何引起人体损害的不利医学事
件：导致死亡 ；危及生命 ；受试者需要住院治疗或延长住院时间 ；
导致永久的或严重的残疾或功能丧失 ；或者先天性异常 、出生缺— 51 —— 
 陷。 
药物不良反应 （Adverse Drug Reaction, ADR ） ，临床试验
中的药物不良反应 （未上市药物 ）有别于已上市的药品不良反应 。 
临床试验过程中一个新的药物或药物的新用途 ，尤其是治疗
剂量尚未确定的试验药物发生与药物剂量有关的 、对人体有害
的、任何非预期的不良反应 ，均应被考虑为试验药物的不良反应 。
这种试验药物与不良反应之间的因果关系至少有一个合理的可
能性，即不能排除相关性 。 
而已上市的药品不良反应 ，则指合格药品在正常用法用量
下，出现的对用于预防 、诊断和治疗疾病或改善生理功能等用药
目的无关的有害反应 。 
非预期的药物不良反应 （Unexpected adverse drug reaction ） ，
药物试验中不良反应的临床表现和严重程度 ，超出了现 有的临床
试验资料信息 ，包括未上市药物的研究者手册 、药物说明书 ；已
上市药品的说明书和 /或药品性能摘要 。 
受试者识别编码 （Subject identification code ） ，能够与受试
者的源文件相关联的唯一的 、独特的识别编码 。在临床试验中 ，
报告出现的不良事件和其他与试验有关的数据时 ，为受试者的身
份保密，识别编码可以用来代替受试者的姓名 ；病人受试者可以
用原始病历编号作为识别编码 ，以利于所有临床试验数据的溯
源。 
多中心试验 （Multicentre trial ） ，按照同一临床试验方案实
施，由一个以上 （多个）临床医疗机构和研究者参加的临床试验 。 —— 52 — 
 源文件（Source documents ） ，指临床试验中产生的原始医学
记录、医疗文件和数据 。源文件包含了源数据 ，如医院病历 、医
学图像、实验室记录 、临床试验的相关备忘录 、受试者临床试验
日记或评估表单 、发药记录 、仪器自动记录的数据 、缩微胶片 、
照相底片 、磁介质、X光片，及药房保存的处方 、实验室和医技
科室的相关文件和记录 ，包括复制或抄录的核证副本 。源文件可
以是纸质的和 /或电子的 。 
源数据（Source data ） ，指临床试验中的原始记录或其复印
件（核证副本 ）上记载的所有信息 ，包括临床发现、观测结果以
及用于重建和评价临床试验所必须的其他相关活动记录 。 
原始医学记录 （Original medical record ） ，见源文件 。 
临床试验必备文件 （Essential documents ） ，能够评价临床试
验的实施过程 ，和保证获得数据质量的文件 。 
核证副本 （Certified copy ） ，有研究者的签名和记录日期的
纸质或电子原始记录的复印件 ，核证副本也是可以被认定为有效
的记录。 
质量保证 （Quality Assurance, QA ） ，在临床试验中建立系
统的临床试验实施质量保障计划措施 ，以保证在 临床试验实施中
遵守试验方案 、GCP规范和其他相关药物临床试验的法律法规 ，
生成、记录、和报告试验获得的数据 。 
质量控制 （Quality Control, QC ） ，在已建立的临床试验实
施质量保证系统中 ，完成临床试验所有相关的技术工作和数据的
处理，并需要有相关的执行确保质量控制的措施 。 — 53 —— 
 医疗机构 （Institution/ medical ） ，实施临床试验的医疗机构 。 
试验现场 （Trial site ） ，进行药物临床试验相关活动的试验
场所。 
保密性（Confidentiality ） ，不得向未经授权的个人泄露属于
申办者所 有的资料 ，或受试者的相关信息 。 
合同（Contract, agreement ） ，在两方或多方之间的 、书面的、
签署姓名和单位的 、注明签名日期的一份协议契约 ，其中规定了
各方在参加临床试验中各自的工作内容 、责任的委托和财务经费
等相关问题的安排 。以试验方案的内容作为合同的基础 。 
计算机系统的验证 （Validation of computerized systems ） ，
以文件化的证据来证实一个计算机化系统符合技术规范 、达到了
设计要求并满足用户需求 。其目的是对计算机化系统的用户需求
及其设计规格 、安装、运行、性能的正确性 以及对生产的适用性
等进行全面的测试和确认 ，以证实该计算机化系统达到设计要
求、技术指标以及用户要求 。通过计算机化系统的验证 ，可确保
系统在其整个生命周期中的质量保证得以建立 ，并始终处于可控
制状态下 ，是一个建立和记录计算机化系统的特定要求 ，在临床
试验中能够持续一致的被满足工作要求的过程 。验证应该确保准
确性、可靠性和持续的预期性能 ，从系统的设计到退役或迁移到
一个新系统 。能在其投入应用直至退役过程中都能高度再现和维
护系统的标准和功能符合监管要求 。 
计算机化系统 （Computerized system ） ，临床试验中计算 机
化系统不单单是指计算机运用本身 。计算机化系统中的 “系统 ”—— 54 — 
 意味着一个与临床研究过程有关的各个功能性软件和硬件配置
环境，包括与之相配合的人员 ，设备，政策和程序等 。从计算机
化系统的生命周期而言 ，它涉及到计算机化系统的建立 、验证，
维护，运营，变更管理 ，退役和相关数据申报等规程及其相呼应
的人员资质和培训 ，系统环境管理的标准操作规范和安全措施等
药政规范要求 。从临床试验中的计算机化系统的运用生命周期而
言，计算机化系统就是一个以电子表格的形式用于建立 、修正，
维护，存档、检索或传输临床数据的电子信息系统及其与之管理
相关的人 员和系统运营环境体系 。 
电子数据稽查轨迹 （audit trail ） ，是计算机系统 （如数据管
理系统）的基本功能 。意旨系统采用安全的和计算机产生的带有
时间烙印的电子记录 ，能够独立追溯系统用户输入 、修改或删除
每一条电子数据记录的日期 ，时间，以及修改原因 ，以便日后数
据的重现 。任何记录的改变都不会使过去的记录被掩盖或消失 。
只要受试者的电子记录保存不变 ，这类稽查轨迹文档记录就应始
终保留，并可供监管视察或稽查员审阅和复制 。 
本规范自 201 年  月  日起施行 。2003年8月6日发布的
《药物临床试验质量管理规范 》 （国家食品药品监督管理局 局令 
第3号）同时废止 。 
 
 
 — 55 —— 
 附件 
 
临床试验保存文件  
 
一、临床试验准备阶段  
 保存文件  目的  归档在  
研究者 / 
研究机构  申办者  
1 研究者手册  证明申办方已将与试验药品相关
的、最新的科研结果和临床试验对
人体可能的损害信息提供给了研
究者  X X 
2 已签字的临床试验方案 、方案
修正案、病例报告表 （CRF
样本） 证明研究者和申办者同意已签字
的临床试验方案 、方案修正案 、病
例报告表 （CRF）样本  X X 
3 提供给受试者的信息 （样本） 
— 知情同意书 （包括所有适
用的译文 ） 
—其他提供给 受试者的任何
书面资料  
— 受试者的招募广告 （若使
用） 证明知情同意  
证明受试者获得内容及措辞恰当
的书面信息 ，支持受试者对临床试
验有完全知情同意的能力  
证明招募受试者的方法是合适的
和正当的  X 
X 
 
 
X X 
X 
 
 
X 
4 临床试验的财务合同  证明研究者及其供职的医疗机构
与申办者之间的有关临床试验的
财务规定 ，并签署合同  X X 
5 受试者保险的相关文件 （如果
有） 证明受试者发生与试验相关损害
时，可获得补偿  X X 
6 参与临床试验各方之间签署
的研究合同 （或包括经费合
同） ，包括： 
— 研究者及其供职的医疗机证明签署了合同   
 
X 
  
 
X 
 —— 56 — 
 构与申办者签署的合同  
—研究者及其供职的医疗机
构与 CRO签署的合同  
— 申办者与 CRO签署的合
同 
—研究者及其供职的医疗机
构与管理部门签署的合同 （必
要时）  
X 
 
 
 
 
X 
  
X（必要
时） 
 
X 
 
X 
7 伦理委员会对以下各项内容
的书面审查 、批准文件 ，具签
名、注明日期  
—试验方案及其方案修正案  
—CRF样本  
—知情同意书  
—其他提供给受试者的任何
书面资料  
—受试者的招募广告 （若使
用） 
—对受试者的补偿 （包括补偿
的所有方式 ） 
—伦理委员会任何其他审查 ，
批准的文件  证明临床试 验经过伦理委员会的
审查、批准。确认文件的版本号和
日期  X X 
8 伦理委员会的人员组成  证明伦理委员会的人员组成符合
GCP要求  X X 
9 药品监督管理部门对临床试
验方案的批准 、备案  证明在临床试验开始前 ，获得了药
品监督管理部门的批准 、备案  X X 
10 研究者和次要研究者签名的
履历和其他的资格证明文件  证明研究者和次要研究者有资质
和能力完成该临床试验 ，和能够对
受试者进行医疗监管  X X 
11 在临床试验方案中涉及的医
学、实验室、专业技术操作和
相关检测的参考值和参考值
范围  证明各项检测的参考值和参考值
范围及有效 期 X X — 57 —— 
 12 医学、实验室、专业技术操作
和相关检测的资质证明  
— 资质认可证书  
— 资质认证证书  
— 已建立质量控制体系和 /
或外部质量评价体系  
— 其他验证体系  证明完成试验的医学 、实验室、专
业技术操作和相关检测设施和能
力能够满足要求 ，保证检测结果的
可靠性  X（必要时） X 
13 拟定的试验用药品的说明书
和标签  证明试验用药品的标签符合相关规
定，并向受试者恰当的说明药物用
法  X 
14 试验用药品及其他试验相关
材料的说明 （若在试验方案或
研究者手册中未说明 ） 证明试验用药品和其他试验相关
材料均给予妥当的贮存 、包装、分
发和处置  X X 
15 试验用药品及其他试验相关
材料的运送记录  证明试验用药品及其他试验相关
材料的运送日期 、批编号和运送方
式。可追踪试验用药品批号 、运送
状况和可进行问责  X X 
16 试验用药品的药检报告  证明试验用药品的成分 、纯度和规
格  X 
17 盲法试验的揭盲规程  证明紧急状况时 ，如何识别已设盲
的试验药物信息 ，并且不会破坏其
他受试者的盲态  X X（若可
行应有
第三方） 
18 总随机表  证明受试人群的随机化方法   X（若可
行应有
第三方） 
19 申办者考察报告  证明申办者所考察的医疗机构适
合进行临床试验   X 
20 试验启动监查报告  证明所有的研究者及其团队对临
床试验的流程进行了评估  X X 
 —— 58 — 
 二、临床试验进行阶段  
 保存文件  目的  归档在  
研究者 / 
研究机构  申办者  
1 更新的研究者手册  证明所获得的相关信息被及时反
馈给研究者  X X 
2 对下列内容的任何更改 ： 
—试验方案及其修正案 ，CRF 
—知情同意书  
—其他提供给受试者的任何书
面资料  
—受试者招募广告 （若使用） 证明试验期间 ，生效文件的修订
信息  X X 
3 伦理委员会对以下各项内容的
书面审查 、批准文件 ，具签名、
注明日期  
—试验方案修改  
—下列文件修 订本  
— 知情同意书  
—其他提供给受试者的任何书
面资料  
— 受试者招募广告 （若使用） 
—伦理委员会任何其他审查 ，
批准的文件  
—对试验的延续审评 （必要时） 证明临床试验修改和 /修订的文件
经过伦理委员会的审查 、批准。
确认文件的版本号和日期  X X 
4 药品监督管理部门对临床试验
方案修改及其他文件的批准 、
认可、备案  证明符合药品监督管理部门的要
求 X 
（必要
时） X 
5 研究者和次要研究者更新的履
历和其他的资质证明文件  证明研究者和次要研究者有资质
和能力完成该临床试验 ，和能够对
受试者进行医疗监管  X X — 59 —— 
 6 更新的医学、实验室、专业技
术操作和相关检测的参考值和
参考值范围  证明各项修订的检测的参考值和
参考值范围  X X 
7 更新的医学 、实验室、专业技
术操作和相关检测的资质证明  
— 资质认可证书  
— 资质认证证书  
— 已建立质量控制体系和 /或
外部质量评价体系  
— 其他验证体系  证明完成试验的医学 、实验室、
专业技术操作和相关检测设施和
能力能够满足要求 ，保证检测结
果的可靠性  X 
（必要
时） X 
8 试验用药品及其他试验相关材
料的运送记录  证明试验用药品及其他试验相关
材料的运送日期 、批编号和运送
方式。可追踪试验用药品批号 、
运送状况和可进行问责  X X 
9 新批号试验用药品的药检证明  证明试验用药品的成分 、纯度和
规格  X X 
10 监查访视报告  证明监查员的现场访视和监查结果   X 
11 现场访视之外的相关通讯 、联
络记录  
—往来信件  
—会议记录  
—电话记录  证明有关临床试验的管理 、方案
违背、试验实施 、不良事件的报
告等方面的共识或重要问题的讨
论 X X 
12 签署的知情同意书  证明每个受试者的知情同意是在
参加临床试验前 ，按照 GCP规范
和临床试验方案的要求获得的  X  
13 原始医疗文件  证明临床试验中采集受试者数据
的真实性和完整性 。包括受试者
与试验相关的所有原始文件 、医
疗记录和病史  X  
14 已签署研究者姓名 、记录日期
和填写完整的 CRF 证明研究者或研究团队的人员已
确认 CRF中填写的数值  X 
（复印
件） X（原
件） 
15 CRF修正记录  证明所有的 CRF在首次填写记录
后，进行的任何修正记录  X 
（复印件） X（原
件） —— 60 — 
 16 研究者向申办者报告的严重不
良事件  研究者致申办者严重不良事件的
报告，及其他相关问题的报告  X X 
17 申办者和 /或研究者向药品监
督管理部门 、伦理委员会提交
的非预期的药物严重不良事件
及其他安全性资料  申办者和 /或研究者向药品监 督管
理部门、伦理委员会提交的非预
期的药物严重不良事件及其他安
全性资料  X（必要
时） X 
18 申办者向研究者通报的安全性
资料  申办者向研究者通报的安全性资
料 X X 
19 申办者向伦理委员会和药品监
督管理部门提交的中期报告或
年度报告  申办者向伦理委员会和药品监督
管理部门提交的中期报告或年度
报告  X X 
（必要
时） 
20 受试者筛选表  证明进入试验前筛选程序的受试
者身份  X X（必
要时） 
21 受试者识别编码表  研究者和其供职的医疗机构要保
存所有入选试验的受试者的名单
及其对应的识别编码表 ，以备研
究者和其供职的医疗机构 对受试
者的识别  X  
22 受试者入选表  证明临床试验的受试者是按照时
间先后顺序依次入组  X  
23 试验用药品在医疗研究机构的
登记表  证明试验用药品是按照方案使用
的 X X 
24 研究者职责分工及签名页  证明所有参加临床试验研究人员
被授权的职责和签名样张 ，包括
填写或修正 CRF人员的签名  X X 
25 体液 /组织样本的留存记录 （若
有） 证明重复分析时 ，留存样本的存
放位置和标识  X X 
 — 61 —— 
 三、临床试验完成后阶段  
 
保存文件  目的  归档在  
研究者 / 
研究机构  申办者  
1 试验用药品在医疗机构的登
记表  证明试验 用药品按照试验方案要求使
用 
证明在医疗机构所接收的试验用药品
的最终计数 ，包括发放给受试者的计
数，从受试者回收的计数 ，和返还给申
办者的计数  X X 
2 试验用药品销毁证明  证明未被使用的试验用药品 ，由申办者
销毁，或研究机构销毁  X（若在
研究机构
销毁） X 
3 完成试验的受试者识别编码
表 记录所有入组受试者信息的编码表 ，以
便后续随访时使用 。编码表必须保密并
存放至约定时间  X  
4 稽查证明 （如需要） 证明进行过稽查   X 
5 试验结束监查报告  证明临床试验所有的工作已完成 ，试验
结束；临床试验必备文件保存妥当   X 
6 试验分组和揭盲证明  将所有发生过的揭盲证明返还给申办
者  X 
7 研究者向伦理委员会 、药品
监督管理部门提交的试验完
成报告  证明试验的完成  X X 
8 临床试验总结报告  证明临床试验的结果和解释  X X