- 1 -식품의약품안전처 공고 제2015－284호
  「생물학적제제 등의 품목허가 •심사 규정」(식품의약품안전처 고시 
제2015-41호, 2015. 7. 1.)을 일부 개정함에 있어 국민에게 미리 알려 
의견을 수렴하고자 그 취지, 개정 이유 및 주요 내용을 「행정절차
법」 제46조에 따라 다음과 같이 공고합니다.
2015년 8월 28일
식품의약품안전처장
생물학적제제 등의 품목허가 •심사 규정 일부개정고시(안) 
행정예고 
1. 개정 이유
  줄기세포치료제 장기추적조사 의무화 등 그동안 생물학적제제 등의 허
가제도 운영상 나타난 일부 미비점을 개선 •보완하고자 함 
2. 주요 내용
가. 개량생물의약품의 정의 명확화(안 제2조제9호의2)
  제제학적 개선을 통해 함량 또는 용법 •용량의 변경이 있는 생물의
약품을 개량생물의약품의 범위에 새로이 추가하여 개량생물의약품
의 개발을 활성화하고 국민의 치료기회 확대 기반을 마련함- 2 -나. 위해성 관리 계획의 제출 대상의약품 명확화(안 제7조의2제1항) 
  현행 위해성관리계획 대상 의약품은 신약, 희귀의약품, 시판후 중대
한 부작용 발생으로 인해 위해성 관리계획의 제출이 필요하다고 인
정하는 의약품 등이며, 위해성관리계획 중 시판후 감시계획은 사용
성적조사를 포함하고 있으므로 신약이외의 재심사대상 의약품을 위
해성 관리계획의 대상으로 포함하여 품목허가시 제출서류를 합리적
으로 운영함
다. 줄기세포치료제 장기추적조사 의무화(안 별표9의2제3호나목) 　
  1) 줄기세포치료제는 현재까지 사용경험이 적고 축적된 안전성 자료가 
부족하여 암 발생 가능성과 같은 사람에 미치는 장기적 영향에 대한 
확인 필요
  2) 줄기세포치료제의 장기안전성평가 의무화를 통해 이상사례에 대
한 능동적 모니터링 및 시판후 안전관리 강화
 
3. 의견 제출
 「생물학적제제 등의 품목허가 •심사 규정」 일부개정고시안에 대하
여 의견이 있는 단체 •법인 또는 개인은 2015년 10월 27일까지 다음 
사항을 기재한 의견서를 식품의약품안전처장(우편번호 : 363-700, 주
소 : 충청북도 청주시 흥덕구 오송읍 오송생명2로 187 식품의약품안전
처, 참조 : 바이오의약품정책과 전화 043-719-3304, 팩스 043-719-330
0)에게 제출하여 주시기 바랍니다.- 3 -   가. 예고사항에 대한 의견(찬 •반 여부와 그 사유)
   나. 성명(법인 또는 단체의 경우 법인명 또는 단체명과 그 대표자 
성명), 주소 및 전화번호
   다. 기타 참고사항- 4 -식품의약품안전처 고시 제 2015 -   호
  「약사법」 제31조, 제35조, 제42조 및 「의약품 등의 안전에 관한 
규칙」 제4조, 제8조부터 제12조까지에 따른 「생물학적제제 등의 품
목허가 •심사 규정」(식품의약품안전처고시 제2015-41호, 2015. 7. 1.)
을 다음과 같이 개정 고시합니다.
2015년  월  일
식품의약품안전처장
생물학적제제 등의 품목허가 •심사 규정 일부개정고시안
생물학적제제 등의 품목허가 •심사 규정 일부를 다음과 같이 개정한
다.
제2조제9호의2 본문 중 “이미 허가된 생물의약품에 비해 다음 가목부
터 다목까지의 어느 하나에 해당하는 제제학적 변경 또는 다음 라목에 
해당하는 변경으로”를 “다음 각 목의 어느 하나에 해당하는 변경으로”
로 하고 “한 것으로”를 “되었거나 의약기술에 있어 진보성이 있다고”
로 하며 다목 “제형”을 “제제학적 개선을 통한 제형, 함량 또는 용
법•용량”으로 한다.  
제7조의2제1항제3호 “의약품”을 “의약품(변경허가를 포함한다)”로 하
고 제5호 “기타 제1호 내지 제4호에 준하는 것으로 식품의약품안전처
장이 인정하는 의약품”을 “줄기세포치료제”로 하며 제6호를 다음과 같- 5 -심사자료의 종류 (제6조 관련 ) 국제공통기술문서의 제출자료 (제8조 관련 )
1. 기원 또는 발견 및 개발경위에 관
한 자료제1부(신청내용 및 행정정보 )
1.2. 제조판매 (수입)품목허가신청서 사본
1.3. 품목허가신청 자료의 수집 ß‡작성업무를 총괄하
는 책임자에 대한 정보 및 진술 ß‡서명 자료
1.4. 품목허가신청 자료의 번역책임자의 진술 및 서
명 자료 (외국어 자료에 한함 )
1.8. 「의약품 등의 안전에 관한 규칙 」 제4조제 1
항에 의한 제출자료
1.9. 자료사용 허락 , 양도 ·양수 계약서 , 위·수탁계약이 신설한다. 
  6. 「의약품 등의 안전에 관한 규칙」제22조에 따른 재심사대상 의
약품(신약은 제외한다)  
제22조제3항을 삭제한다.
제23조제1항의 “다만, 의약품 등의 안전성·유효성에 대한 자료를 사전
검토 받고자 하는 경우에는 이 규정 제6조제2호의 자료는 요약본만 
제출하여 검토 받을 수 있다.”를 삭제한다.
제29조제1호가목(6)을 다음과 같이 신설하고 제2호라목을 삭제한다.
    (6) 당이 존재할 경우 당의 구조, 함량 등
별표 4 제1부1.8. “「약사법 시행규칙」제24조제1항제6호나목에 의한 
[별표 2] 및 [별표 3]의 제조 및 품질관리기준 실시 상황평가에 
필요한 자료.”를 “「의약품 등의 안전에 관한 규칙」제4조제1항제
6호다목에 의한 [별표 1], [별표 1의2] 및 [별표 3]의 제조 및 품질
관리기준 실시 상황평가에 필요한 자료.”로 한다.
별표 6 심사자료와 국제공통기술문서 제출자료 목록 비교(제8조제2항 
관련)를 다음과 같이 한다. - 6 -서 등 증명서류 (해당되는 경우에 한함 )
1.10. 비임상시험 , 임상시험 등 자료제출 증명서 (해
당되는 경우에 한함 )
1.11. 첨부문서 (안)
1.12. 기타
제2부(자료개요 및 요약 )
2. 구조결정 , 물리화학적 성질에 관한 
자료(품질에 관한 자료 )제3부(품질평가자료 )
 가. 원료의약품에 관한 자료 3.2.S 원료의약품
 (1) 구조 또는 구성성분 등에 관한  
  자료3.2.S.1 일반정보
 (2) 물리화학적 ·생물학적 성질에 관
한 자료  3.2.S.1.1 명칭 
  3.2.S.1.2 구조 
  3.2.S.1.3 일반적 특성
3.2.S.3. 특성
  3.2.S.3.1 구조 및 기타특성
  3.2.S.3.2 순도
 (3) 제조방법에 관한 자료 (제조 중에  
사용되는 물질에 대한 자료 포함 )3.2.S.2.제조
(「의약품 등의 안전에 관한 규칙 」 
제4조제1항제7호에 의한 등록대상원
료의약품의 경우 첨부자료)  3.2.S.2.1 제조자 
  3.2.S.2.2 제조공정 및 공정관리
  3.2.S.2.3 원료관리
  3.2.S.2.4 주요공정 및 중간체관리 
  3.2.S.2.5 공정밸리데이션 및 평가
  3.2.S.2.6 제조공정개발
 (4) 기준 및 시험방법 3.2.S.4. 원료의약품의 관리 
 (5) 기준 및 시험방법에 관한 근거
자료   3.2.S.4.1 기준 
 (6) 시험성적에 관한 자료   3.2.S.4.2 시험방법 
  3.2.S.4.3 시험방법의 밸리데이션 
  3.2.S.4.4  배치분석 
  3.2.S.4.5 기준설정근거 
 (7) 표준품의 규격 , 관리방법 및 설
정근거에 관한 자료3.2.S.5. 표준품  또는 표준물질
 (8) 용기 및 포장에 관한 자료 3.2.S.6. 용기 및 포장
 나. 완제의약품에 관한 자료 3.2.P 완제의약품
 (1) 원료약품 및 그 분량에 관한 자료 3.2.P.1 완제의약품의 개요와 조성 
 (2) 제조방법에 관한 자료 3.2.P.2 개발경위 - 7 -  3.2.P.2.1 완제의약품의 조성
  3.2.P.2.1.1 원료의약품
  3.2.P.2.1.2 첨가제
  3.2.P.2.2 완제의약품
  3.2.P.2.2.1 제제개발
  3.2.P.2.2.2 과다투입량
  3.2.P.2.2.3 물리화학적 및 생물학적 특성
  3.2.P.2.3 제조공정 개발
  3.2.P.2.4 용기 및 포장
  3.2.P.2.6 적합성
(「의약품 등의 안전에 관한 규칙 」 
제4조제1항제6호에 따른 의약품 제조 
및 품질관리 실시상황에 관한 자료)3.2.P.3 제조
  3.2.P.3.1 제조자
  3.2.P.3.2 배치조성 
  3.2.P.3.3 제조공정 및 공정관리
  3.2.P.3.4 주요공정 및 반제품 관리
  3.2.P.3.5 공정 밸리데이션 및 평가
3.2.P.4 첨가제의 관리
  3.2.P.4.1 기준 
  3.2.P.4.2 시험방법 
  3.2.P.4.3 시험방법의 밸리데이션 
  3.2.P.4.4 기준설정근거
  3.2.P.4.5 사람 또는 동물 유래 첨가제
  3.2.P.4.6 새로운 첨가제
 (3) 기준 및 시험방법 3.2.P.5 완제의약품의 품질관리
 (4) 기준 및 시험방법에 관한 
   근거자료  3.2.P.5.1 기준 
 (5) 시험성적에 관한 자료   3.2.P.5.2 시험방법 
  3.2.P.5.3 시험방법의 밸리데이션 
  3.2.P.5.4 배치분석 
  3.2.P.5.5 불순물의 특성
  3.2.P.5.6 기준설정근거
  3.2.P.2.5 미생물학적 특성
 (6) 표준품의 규격 , 관리방법 및 설
정근거에 관한 자료  3.2.P.6 표준품 또는 표준물질
 (7) 용기 및 포장에 관한 자료 3.2.P.7 용기 및 포장
3. 안정성에 관한 자료
 가. 원료의약품에 관한 자료 3.2.S.7. 안정성 자료
 나. 완제의약품에 관한 자료 3.2.P.8. 안정성 자료
4. 독성에 관한 자료 제4부 비임상시험자료 (독성시험 )
4.2.3 독성시험
 가. 단회투여독성시험자료 4.2.3.1 단회투여독성시험- 8 - 나. 반복투여독성시험자료 4.2.3.2 반복투여독성시험
 다. 유전독성시험자료 4.2.3.3 유전독성시험
 라. 발암성시험자료 4.2.3.4 발암성시험
 마. 생식발생독성시험자료 4.2.3.5 생식 ·발생독성시험
 바. 기타 독성시험자료 4.2.3.7 기타 독성시험
 (1) 항원성시험 4.2.3.7.1 항원성시험
 (2) 면역독성시험 4.2.3.7.2 면역독성시험
(3) 국소독성시험 (국소내성시험포함 ) 4.2.3.6 국소내성시험
 (4) 의존성 4.2.3.7.4 의존성
 (5) 기타 4.2.3.7.7 기타
5. 약리작용에 관한 자료 제4부 비임상시험보고서 (약리시험 )
4.2.1 약리 시험
 가. 효력시험자료4.2.1.1 1차 효력시험
4.2.1.2 2차 효력시험
 나. 안전성약리시험자료 또는 일반약
리시험자료4.2.1.3 안전성약리시험
 다. 흡수 , 분포 , 대사 및 배설시험자
료4.2.2 약동학 시험
4.2.2.1 분석방법과 밸리데이션 보고서
4.2.2.2 흡수
4.2.2.3 분포
4.2.2.4 대사
4.2.2.5 배설
 라. 기타 약리작용에 관한 자료4.2.1.4 약력학적 약물상호작용
4.2.2.6 약동학적 약물상호작용
4.2.2.7 기타 약동학시험
6. 임상시험성적에 관한 자료 제5부 임상시험결과보고서
 가. 임상시험자료집
5.3.1 생물약제학 시험보고서
5.3.2 인체시료를 이용한 약동학과 관련된 시험 보
고서
5.3.3 약동학 (PK) 시험보고서
5.3.4 약력학 (PD) 시험 보고서
5.3.5 유효성과 안전성 시험 보고서
5.3.6 시판후 사용경험에 대한 보고서
5.3.7 증례기록서 양식과 개별 환자 목록
 나. 가교자료
7. 국내 ß‡외에서의 사용 및 허가현황 
등에 관한 자료1.5. 외국에서의 사용 상황 등에 관한 자료
8. 기타 당해 의약품의 특성에 관한 1.6. 국내 유사제품과의 비교검토 및 당해 의약품등- 9 -자료 의 특성에 관한 자료
별표 9 Ⅰ. 1호의 “7 및 9”를 “7 및 10”으로 한다.  
별표 9의2 제3호나목을 다음과 같이 한다.  
    나. 추가적 검토가 필요한 중요 안전성 •유효성 검토항목에 대한 
조치계획
     1) 각각의 중요 안전성 검토항목에 따른 위해성을 완화하기 위
하여 실시하고자 하는 조치(일반적인 의약품 감시 활동이나 
추가적인 약물역학 조사 계획 등)와 그 목적 및 타당성, 해당 
조치에 대한 기업의 모니터링 및 평가를 위한 주요 점검일정 
등을 기재한다. 
     2) 줄기세포치료제 등 장기적 모니터링이 필요한 의약품에 대해
서는 최종임상시험 종료 후에도 계속하여 종양발생 등 장기적
으로 발생가능한 중대한 이상사례를 확인할 수 있는 장기추적
조사계획을 제출하고, 그 수행한 결과를 보고하여야 한다. 다
만, 추적조사 중 환자의 소재불명 등으로 인하여 조사가 곤란
한 사유가 발생한 경우는 이를 명시하고 조사 대상에서 제외
할 수 있다. 
별표 9의2 제4호가목 중 “제6조제1항 제1부 1.10”을 “제8조제1항제1호  
제1부 1.11”로 한다.  - 10 -부     칙
이 고시는 공포한 날로부터 시행한다.  다만, 별표 9의2제3호나목은 
2017년 1월 1일부터 시행하고, 제7조의2제1항제6호는 2017년 7월 1일
부터  시행한다. - 11 -현        행 개   정   안
 제2조(정의) 이 규정에서 사용하는  
용어의 정의는 다음 각 호와 같다.  제2조(정의) ------------------
------------------------.
  1. ～ 9. (생략)   1. ～ 9. (현행과 같음)
  9의2. "개량생물의약품”이란 이미  
허가된 생물의약품에 비해 다음  
가목부터 다목까지의 어느 하나
에 해당하는 제제학적 변경 또는  
다음 라목에 해당하는 변경으로  
이미 허가된 생물의약품에 비해  
안전성·유효성 또는 유용성(복약
순응도·편리성 등)을 개선한 것으
로 식품의약품안전처장이 인정한  
의약품을 말한다.
    가. 유효성분의 종류 또는 배합
비율
    나. 투여경로
    다. 제형
    라. 명백하게 다른 효능효과를  
추가  9의2. --------------- 다음 각  
목의 어느 하나에 해당하는 변경
으로 ----------------------
--------------------------
--------------------------
--------------------------
--------------------------
----------------------되었
거나 의약기술에 있어 진보성이  
있다고  -----------.
    가. ----------------------
----
    나. -----
    다. 제제학적 개선을 통한 제형,  
함량 또는 용법 •용량
    라. ----------------------
--- 
  10. ～ 24. (생략)   10. ～ 24. (현행과 같음)
제7조의2(위해성 관리 계획의 작
성) ①「의약품 등의 안전에 관제7조의2(위해성 관리 계획의 작
성) ----------------------신•구조문 대비표- 12 -현        행 개   정   안
한 규칙」제4조제1항제11호에 
따른 위해성 관리 계획을 제출
하여야 하는 의약품은 다음 각 
호와 같다.
  1. 신약
  2. 희귀의약품
  3. 신청인이 위해성 관리 계획
의 제출이 필요하다고 인정하
는 의약품
  4. 시판 후 중대한 부작용 발생
으로 인해 위해성 관리 계획
의 제출이 필요하다고 식품의
약품안전처장이 인정하는 의
약품(변경허가를 포함한다)
  5. 기타 제1호 내지 제4호에 준
하는 것으로 식품의약품안전
처장이 인정하는 의약품
 <신 설> -------------------------
 -------------------------
 -------------------------
 -------.
  1. ----
  2. ---------
  3. -----------------------
    -----------------------
    의약품(변경허가를 포함한다)
  4. -----------------------
  -------------------------
  -------------------------
  -------------------------
  ------------------
  5. 줄기세포치료제
  6.「의약품 등의 안전에 관한 
규칙」제22조에 따른 재심사
대상 의약품(신약은 제외한
다)
제22조(허가조건) ① ～ ② (생
략)제22조(허가조건) ① ～ ② (현
행과 같음)
 ③ 유전자재조합의약품은 수출
만을 목적으로 하는 경우 당해 <삭 제>- 13 -현        행 개   정   안
품목의 수입자가 요구하는 사
양서 등을 제출하면 제1항에 
추가로 「의약품 등의 안전에 
관한 규칙」제4조제1항제6호 
중 [별표1] 15.1 나목 본문의 
평가시 적용 실적을 1개 제조
단위 이상으로 할 수 있다. 다
만, 이 경우 당해 품목을 국내
에 시판하고자 할 때에는 제1
항 단서에 추가로 「의약품 등
의 안전에 관한 규칙」제4조제
1항제6호에 따른 의약품 제조 
및 품질관리기준 실시상황을 
재검토 받아야 한다.
제23조(제출자료의 범위) ① 안
전성·유효성 심사를 위하여 제
출하여야 하는 자료의 종류는 
이 규정 제6조와 같으며, 각 의
약품의 특성에 따라 제출하여
야 하는 자료의 범위는 별표 1
부터 별표 3까지와 같다. 다만, 
의약품 등의 안전성·유효성에 
대한 자료를 사전검토 받고자 
하는 경우에는 이 규정 제6조
제2호의 자료는 요약본만 제출제23조(제출자료의 범위) ① 
-------------------------
-------------------------
-------------------------
-------------------------
-------------------------
--------------------. <삭 
제>- 14 -현        행 개   정   안
하여 검토 받을 수 있다.
 제29조(재조합의약품 및 세포배
양의약품의 심사기준) 재조합의
약품 및 세포배양의약품의 심
사기준은 다음 각 호와 같다.
  1. 구조 또는 구성성분 등에 관
한 자료
    가. 구조·조성
      (1) ～ (5) (생략)
      <신설>
 
  2. 물리화학적 •생물학적 성질
에 관한 자료
    가. - 다. (생략)
    라. 천연물과의 동질성을 확
보할 수 있는 다음 각 사
항에 관한 자료
      (1) 구성아미노산 조성
      (2) N-말단 아미노산과 C-
말단 아미노산
      (3) 디설피드 결합이 존재
할 경우 그 위치
      (4) 펩티드 분석도
      (5) 당이 존재할 경우 당의 
함량제29조(재조합의약품 및 세포배양
의약품의 심사기준) --------
-------------------------
------------------------.
  1. -----------------------
------
   가. ---------
     (1) ～ (5) (현행과 같음)
     (6) 당이 존재할 경우 당의 
구조, 함량 등
  2. -----------------------
-------------
   가. - 다. (현행과 같음)
   <삭 제>