# Abréviations

AAC
                        
                           autorisation d’accès compassionnel
                        
                        AAP
                        
                           autorisation d’accès précoce
                        
                        AC
                        
                           accès compassionnel
                        
                        AP
                        
                           accès précoce
                        
                        AMM
                        
                           autorisation de mise sur le marché
                        
                        ANSM
                        
                           Agence nationale de sécurité du médicament et des produits de santé
                        
                        ATU
                        
                           autorisation temporaire d’utilisation
                        
                        CPC
                        
                           cadre de prescription compassionnel
                        
                        HAS
                        
                           Haute Autorité de santé
                        
                        RTU
                        
                           recommandation temporaire d’utilisation
                        
                        PUT
                        
                           protocole d’utilisation thérapeutique

En France, il existe un dispositif d’accès dérogatoire qui permet aux patients en situation d’impasse thérapeutique de pouvoir bénéficier, à titre exceptionnel et temporaire, de certains médicaments innovants n’ayant pas encore d’autorisation de mise sur le marché (AMM) ou de remboursement dans une indication thérapeutique donnée. Ce dispositif, bien qu’essentiel, reste assez complexe en comparaison aux anciennes modalités d’autorisation d’utilisation (autorisation temporaire d’utilisation [ATU], protocole d’utilisation thérapeutique [PUT]…). En effet, aux demandes désormais dématérialisées s’ajoutent parfois une contrepartie avec un recueil de données chronophage via de nombreuses plateformes. Les professionnels de santé sur le terrain sont confrontés quotidiennement à un certain nombre de difficultés.

# Quelles peuvent être ces difficultés ?

## Multitude de statuts dérogatoires

Suite à la réforme du système ATU du 1er juillet 2021, de nouveaux statuts ont été créés : l’accès compassionnel et l’accès précoce (tableau I
                        ). À ces statuts, s’ajoute un dispositif expérimental, l’accès direct. Il s’agit pour certains médicaments dans une indication donnée, d’obtenir plus rapidement un remboursement, dès publication de l’avis de la commission de transparence de la HAS.

Une même molécule peut disposer de plusieurs accès dérogatoires (parfois de natures différentes) dans diverses indications thérapeutiques.

## Modalités d’accès différentes en fonction des statuts

Les demandes d’autorisation d’accès compassionnel (AAC) ou d’AAC pré-précoce sont réalisées auprès de l’ANSM sur l’application eSATURNE. La connexion à cette application est possible via l’application eCPS ou bien sa carte de professionnel de santé (CPS) (avec un lecteur dédié). Pour un certain nombre de molécules, il sera nécessaire de faire une demande d’accès au traitement auprès du laboratoire ou de sa société de recherche contractuelle (CRO) parallèlement à la demande réalisée auprès de l’ANSM.

Il n’y a pas de demande d’accès au traitement à réaliser, pour une molécule bénéficiant d’un CPC.

Les demandes d’autorisation d’accès précoce (AAP) sont réalisées sur des plateformes électroniques gérées par des CRO pour le compte de laboratoires pharmaceutiques. Les plateformes sont différentes d’une molécule en accès précoce à une autre. La connexion à ces plateformes est possible via les identifiants uniques PASREL/PLAGE du professionnel de santé ou bien des identifiants spécifiques qu’il aura fallu créer au préalable. À défaut, il est parfois possible de compléter les fiches de demandes d’AP au format papier et de les envoyer par e-mail à la CRO.

## Modalités de suivi variable d’une molécule à une autre

En fonction de la molécule et du statut dérogatoire, il peut être demandé de réaliser un recueil de données relatif à l’utilisation du médicament en vie réelle (données de suivi et de qualité de vie) pour chaque patient. Dans ce cas, un protocole d’utilisation thérapeutique et de recueil de données (PUT-RD) définit la nature des données à collecter dans le cadre du suivi des patients. Cette collecte pourra être réalisée sur une plateforme électronique ou bien un document papier. Le suivi sera dit modéré (≤ 2 visites de suivi/an) ou bien soutenu (≥ 3 visites de suivi/an).

## Accès à l’information

Les informations relatives aux accès dérogatoires proviennent de différentes sources :
                           
                              •
                              référentiel des spécialités en accès dérogatoires sur le site de l’ANSM ;
                           
                           
                              •
                              liste des décisions relatives aux demandes d’accès précoce ;
                           
                           
                              •
                              liste des médicaments ouverts à contribution des associations ;
                           
                           
                              •
                              tableaux référentiels avec les codes indication « ATU » des produits basculés en AAP et en AAC/CPC sur le site du ministère de la santé.

Il n’est pas aisé de savoir sur quel site se rendre pour obtenir l’information dont nous avons besoin. Par ailleurs ; les accès dérogatoires ne concernent pas uniquement des molécules dans le domaine de l’oncologie (50 % des AP entre 2021 et 2023 selon le rapport HAS).

Si l’on prend l’exemple d’un sénologue, il souhaite avoir accès aux molécules dans le domaine de la sénologie et ne sera pas intéressé par d’autres molécules.

Le pharmacien hospitalier est souvent l’interlocuteur privilégié des médecins face à ces problématiques sur les accès dérogatoires.

Afin d’essayer de pallier ces difficultés et d’accompagner les professionnels de santé en oncologie, sous l’impulsion et la créativité de Thomas Genevée, pharmacien à l’institut Curie (Saint Cloud), la Société française de pharmacie oncologique (SFPO) met à disposition un répertoire des molécules en accès dérogatoires classées par localisation tumorale. Ce travail initié à l’institut Curie, a pu être déployé à plus grande échelle grâce à la SFPO et le soutien institutionnel de MSD et GILEAD sous la forme d’une page web nommée ONCOACCESS. Il s’agit d’un outil numérique diffusé gratuitement par la SFPO depuis le 1er août 2024 et qui peut être consulté par tout professionnel de santé afin d’accéder facilement à une information ciblée et exhaustive.

Les informations utiles pour réaliser les demandes d’accès aux traitements, la collecte des données de suivi, le FICH COMP MED AP-AC, etc. ; peuvent y être retrouvées.

Cette page web qui dispose d’une présentation dite responsive, peut être consultée/installée partout et à tout moment sur PC, tablette ou encore smartphone (figure 1
                        ).

Au niveau d’ONCOACCESS, l’ensemble des localisations tumorales suivantes sont couvertes : sein, prostate, poumon, digestif, gynécologie, hématologie, thyroïde, peau et tissus mous, urologie, SNC, soins de supports, pédiatrie.

Pour chaque localisation tumorale, sont identifiées les molécules disposant d’un :
                           
                              •
                              accès dérogatoire « en cours » de type : AAC, AAC très précoce, CPC, AP1, AP2 ou accès direct ;
                           
                           
                              •
                              accès précoce « à l’étude » auprès de la HAS (une date théorique de rendue de décision sera précisée) ;
                           
                           
                              •
                              accès dérogatoire « terminé » ;
                           
                           
                              •
                              accès dérogatoire « refusé ».

Les molécules nouvellement ajoutées sur ONCOACCESS sont identifiables grâce à l’icône « NEW » (figure 2
                        ).

Différents items peuvent être renseignés pour chacune de ces molécules :
                           
                              •
                              DCI ;
                           
                           
                              •
                              nom commercial ;
                           
                           
                              •
                              classe thérapeutique ;
                           
                           
                              •
                              indication ;
                           
                           
                              •
                              code indication ;
                           
                           
                              •
                              statut dérogatoire ;
                           
                           
                              •
                              lien vers le PUT-RD ;
                           
                           
                              •
                              modalités de demande d’accès (avec lien vers la plateforme) ;
                           
                           
                              •
                              lien vers la fiche de demande d’accès ;
                           
                           
                              •
                              modalités de suivi (avec lien vers la plateforme) ;
                           
                           
                              •
                              ± spécificités de commande ;
                           
                           
                              •
                              RCP ;
                           
                           
                              •
                              lien vers le site de l’ANSM.

Plusieurs pharmaciens provenant de différentes structures hospitalières en France constituent un comité opérationnel. Ils réalisent une veille quotidienne de l’actualité afin de mettre à jour les données de la page web sur la base des sites officiels (ANSM, HAS et ministère de la santé). Chaque donnée publiée est validée par deux membres de ce comité. Toute donnée publiée sur ONCOACCESS est donc sous la responsabilité de ce comité.

# Contributions des auteurs

tous les auteurs ont contribué à la rédaction de l’article et à sa révision. La version soumise a été approuvée par tous les auteurs.

# Déclaration de liens d’intérêts

ce travail a bénéficié du soutien institutionnel des laboratoires MSD et GILEAD.