# L'harmonisation de l'accès au marché des médicaments de thérapie innovante : entre volonté et réalité

Aurélie Mahalatchimy

► To cite this version:

Aurélie Mahalatchimy. L'harmonisation de l'accès au marché des médicaments de thérapie innovante : entre volonté et réalité. Revue générale de droit médical, 2009, 33, pp.257-272. halshs-05365943

HAL Id: halshs-05365943

https://shs.hal.science/halshs-05365943v1

Submitted on 14 Nov 2025

HAL is a multi-disciplinary open access
archive for the deposit and dissemination of sci-
entific research documents, whether they are pub-
lished or not. The documents may come from
teaching and research institutions in France or
abroad, or from public or private research centers.

L'archive ouverte pluridisciplinaire HAL, est
destinée au dépôt et à la diffusion de documents
scientifiques de niveau recherche, publiés ou non,
émanant des établissements d'enseignement et de
recherche français ou étrangers, des laboratoires
publics ou privés.

<figure><img src="image_1.png" /></figure>

Distributed under a Creative Commons Attribution 4.0 International License
# L'harmonisation de l'accès au marché des médicaments de thérapie innovante dans l'Union européenne: entre volonté et réalité

Par
Aurélie Mahalatchimy*

Les nouvelles avancées thérapeutiques ont toujours nourri beaucoup d'espoirs. En effet, elles ouvrent la possibilité pour les patients d'accéder à de nouveaux traitements, soit plus efficaces, soit jusqu'alors inexistants. A mi-chemin entre la biotechnologie et la médecine, les nouveaux traitements suscitent une réelle effervescence tant au niveau scientifique qu'aux niveaux politique, juridique, éthique, sociétal et économique. Plusieurs expressions sont couramment utilisées sans qu'une définition ou une distinction claire et spécifique leur soit attribuée. C'est ainsi que l'on entend parler de « médicaments biologiques », de « produits issus des biotechnologies », de « produits innovants », de « médicaments issus des biotechnologies, « de biothérapie », ou encore de « médicament de thérapie avancée »<fnref n="1" />. La diversité des disciplines qui traitent de ces « produits » ajoute à la confusion qui existe quant à leur signification. Or, en droit, le choix d'une définition et de sa délimitation revêt une importance primordiale puisqu'il conditionne l'application d'un régime juridique. Pour autant, on peut constater que ces expressions sont toujours constituées de trois éléments : la qualification de « produit » ou de « médicament », le caractère novateur et la référence aux sciences du vivant dans un contexte thérapeutique.

Quant au premier élément, le droit communautaire définit le médicament comme « toute substance ou composition présentée comme ayant des propriétés curatives ou préventives à l'égard des maladies humaines, ou toute substance ou composition pouvant être employée chez l'homme, ou administrée à celui-ci en vue de restaurer, corriger ou modifier des fonctions physiologiques à travers une action pharmacologique, immunologique ou métabolique »<fnref n="2" />. Le médicament à usage humain est soumis à la législation pharmaceutique communautaire générale lorsqu'il est « destiné à être mis sur le marché dans les Etats membres et préparé industriellement ou fabriqué selon une méthode dans laquelle intervient un processus industriel »<fnref n="3" />. Il entre dans la catégorie des produits de santé, et plus largement des produits ou marchandises. Il est donc soumis aux règles du marché intérieur et plus précisément au principe de libre circulation des marchandises<fnref n="4" /> au sein de l'Union européenne.

Quant au deuxième élément, on distingue les médicaments communs, anciens, traditionnels, connus et existants depuis « longtemps » des médicaments nouveaux. Ces médicaments nouveaux sont récents et offrent de meilleurs perspectives d'efficacité, de qualité et de sécurité de traitement des maladies. Mais le terme « innovant » donne une toute autre ampleur au médicament. En effet, si le « médicament innovant » peut être un

<footnote n="1">¹ Selon la Communication de la Commission au Conseil, au Parlement européen, au Comité économique et social européen et au Comité des régions concernant l'examen à mi-parcours de la stratégie relative aux sciences du vivant et à la biotechnologie, COM (2007) 175 final : Les « thérapies avancées englobent l'ingénierie tissulaire, les thérapies génique et cellulaire et la nanomédecine ».</footnote>

<footnote n="2">² Article 1, paragraphe 2 et annexe I de la directive 2001/83/CE du Parlement Européen et du Conseil, du 6 Novembre 2001, instituant un code communautaire relatif aux médicaments à usage humain, JO L311, 28/11/2001, p.67, modifié en dernier lieu par la directive 2004/27/CE du Parlement européen et du Conseil, du 31 Mars 2004, JO L 136, 30/04/2004, p. 34.</footnote>

<footnote n="3">³ Article 2, paragraphe 1 de la directive 2001/83/CE du Parlement Européen et du Conseil, du 6 Novembre 2001, instituant un code communautaire relatif aux médicaments à usage humain, JO L311, 28/11/2001, p.67 ; modifiée par l'article premier, 2) de la Directive 2004/27/CE du Parlement européen et du Conseil, du 31 Mars 2004, JO L 136, 30/04/2004, p. 34.</footnote>

<footnote n="4">⁴ Article 28 et suivants du Traité CE.</footnote>
médicament nouveau, il peut également s'agir d'un médicament ancien pour lequel une ou plusieurs nouvelles indications thérapeutiques sont reconnues. De plus, ses techniques de création, ses applications et ses actions dans le corps humain sont aussi novatrices. Mais « le caractère innovant est équivoque » puisqu'il est appréhendé différemment par les experts du médicament selon leur spécialité.<fnref n="5" />

Quant au troisième et dernier élément, ces expressions font référence aux sciences du vivant. Si l'on peut communément considérer que les sciences du vivant visent à connaître et comprendre le fonctionnement des organismes vivants, on comprendra alors que la biologie et la biotechnologie en font partie. Mais, il n'existe en réalité aucune acception commune de la biotechnologie. L'Union européenne (UE) ne donne aucune définition de ces termes, mais elle précise que « la biotechnologie est à l'origine du passage d'un modèle axé sur la gestion de la maladie à une médecine préventive fondée sur la prédisposition génétique, le dépistage ciblé, le diagnostic et les traitements médicamenteux nouveaux »<fnref n="6" />. L'Organisation de Coopération et de Développement Economiques (OCDE) lui donne, dès 1982, une définition très large, à savoir : «l'application des principes de la science et de l'ingénierie au traitement de matières par des agents biologiques dans la production de biens et de services»<fnref n="7" />. Dans le langage commun, la biotechnologie est souvent faussement restreinte au domaine du génie génétique.

Ces trois critères semblent être les seuls éléments communs de définitions de ces expressions. Mais ils sont insuffisants pour attester de l'existence de catégories juridiques. Leurs délimitations sont vagues et empêchent de savoir précisément ce que chacune recouvre ou exclut.

C'est dans ce contexte de définitions incertaines – au sens de non communément admises et assimilées, excepté pour le « médicament »- que de nouvelles thérapies sont apparues ouvrant la voie à de nouvelles perspectives de traitement. Nous nous intéressons ici à la thérapie génique, la thérapie cellulaire somatique et l'ingénierie tissulaire.

Tout d'abord, la thérapie génique (TG) est un traitement médical qui implique la modification du patrimoine génétique pour rectifier une anomalie génétique. La technique utilisée est celle de l'introduction d'ADN recombinant dans une cellule. Un vecteur (tel un virus) va transmettre le gène thérapeutique à la cellule cible, soit par transfert *in vivo* (c'est-à-dire en l'injectant directement dans la circulation sanguine), soit par transfert *ex vivo* (c'est-à-dire après avoir extrait la cellule d'un corps pour ensuite la réintroduire dans un organisme)<fnref n="8" />.

Il convient de distinguer la thérapie génique germinale, par laquelle la modification des cellules a un effet à la fois sur le patient lui-même et sur sa descendance, de la thérapie génique somatique par laquelle la modification des cellules n'est pas transmise à la descendance. S'il est communément admis par de nombreux textes internationaux que la thérapie génique germinale est interdite, aucun texte juridiquement contraignant, en droit communautaire, ne prévoit cette interdiction. Le Parlement européen est l'institution communautaire qui a marqué le plus fortement son opposition à la thérapie génique germinale et au clonage humain. En ce sens, on peut citer, de manière non exhaustive, plusieurs de ses actions. Il a condamné de façon très ferme le clonage par une résolution du 28 octobre 1993

<footnote n="5">⁵ Pour une analyse de la notion d' « innovation » et de « médicaments innovants » en droit français, voire : F. TABOULET, « Les « médicaments innovants » destinés aux patients ambulatoires : quelle spécificité en droit français ? », Médecine & Droit, 2008, 172-180.</footnote>

<footnote n="6">⁶ « Sciences du vivant et de la biotechnologie : une stratégie pour l'Europe », Communication de la Commission au Parlement européen, au Conseil, au Comité économique et social, et au Comité des régions, COM (2002) 27.</footnote>

<footnote n="7">⁷ « Biotechnologies, tendances et perspectives internationales », rapport OCDE, A. T. Bull. G. Holt et M.D. Lilly, 1982.</footnote>

<footnote n="8">⁸ Dictionnaire permanent de bioéthique et biotechnologies, p. 1562</footnote>
sur le clonage de l'embryon humain.<fnref n="9" /> Dans une résolution du 12 mars 1997, il considère que
le clonage d'êtres humains, à quelle fin que ce soit, doit être interdit « sur le territoire
communautaire » et il prône « l'interdiction mondiale et explicite du clonage des êtres
humains »<fnref n="10" />. Tout en reconnaissant l'utilité de la recherche génétique pour traiter certaines
maladies, il a expressément demandé à ce que les chercheurs et médecins, engagés dans la
recherche sur le génome, s'abstiennent de toute participation au clonage humain jusqu'à
l'entrée en vigueur d'une interdiction juridiquement contraignante. Il a invité la Commission à
« bloquer les crédits qui bénéficieraient à des programmes de recherche sur le clonage
humain financés par la Communauté Européenne »<fnref n="11" />. Le Parlement européen a également
déclaré que « l'intervention génique germinale sur l'homme et le clonage de l'être humain
sont contraires à l'ordre public et aux bonnes mœurs »<fnref n="12" />. De plus, la directive du 4 avril
2001¹³ interdit les essais thérapeutiques géniques conduisant à des modifications de l'identité
génétique du participant. Concernant la thérapie génique somatique, un espoir thérapeutique à
moyen terme est déjà réaliste dans le cas de la mucoviscidose, de la myopathie de Duchenne
et de nombreuses affections héréditaires ; mais « le domaine dans lequel la thérapie génique
semble la plus prometteuse est celui des traitements des maladies acquises et notamment en
pathologie cancéreuse »<fnref n="14" />.

Ensuite, la thérapie cellulaire somatique (TC) consiste en l'injection dans le corps
humain de cellules vivantes transformées – manipulées et mises en culture, mais non
modifiées génétiquement- pour remplacer des cellules manquantes ou endommagées. Ces
cellules peuvent provenir soit du patient lui-même (cellules dites « autologues »), soit d'un
autre être humain (cellules dites « allogéniques »), soit d'un animal (cellules dites
« xénogéniques »)<fnref n="15" />. A titre d'exemple, la thérapie cellulaire permet de réparer les dommages
causés par un infarctus sur les tissus cardiovasculaires : les médecins pourraient réparer le
cœur malade en restaurant la fonction du muscle endommagé.

Enfin, l'ingénierie tissulaire (IT) est la régénération de tissus biologiques par
l'utilisation de cellules à l'aide de structures et/ou de biomolécules<fnref n="16" />. Actuellement, certains

<footnote n="9">⁹ JOCE C 315/224 du 22/11/1993 ; et en ce sens, « tout clonage d'êtres humains qu'il soit réalisé à titre expérimental, dans les traitements de la stérilité, ou à tout autre fin que ce soit contrevient à l'éthique, est moralement détestable et contraire au respect de la personne », S. LE BRIS et M. HIRTLE, « Les aspects éthiques et juridiques du clonage humain : perspectives comparatives », Centre de recherche en droit public, Université de Montréal, 1997 ; et Résolution sur les problèmes éthiques et juridiques de la manipulation génétique du 16 mars 1989, Parlement européen, Union Européenne, Doc. A. L-327/88, JOCE 96 C du 17 Avril 1989.</footnote>

<footnote n="10">¹⁰ JO C 115 du 14.4.1997, p. 92.</footnote>

<footnote n="11">¹¹ Décision 1110/94/EC du Parlement européen et du Conseil du 26 avril 1994 relative au 4ème programme cadre, Annexe 3, première activité, Section 4, Sciences de la vie, JOCE L 126 du 18 Mai 1994.</footnote>

<footnote n="12">¹² Directive 98/44/CE du Parlement européen et du Conseil, du 6 juillet 1998 relative à la protection juridique des inventions biotechnologiques, JO L 213 du 30/07/1998, p. 13.</footnote>

<footnote n="13">¹³ Directive 2001/20/CE du Parlement Européen et du Conseil du 4 Avril 2001 concernant le rapprochement des dispositions législatives, réglementaires et administratives des Etats membres relatives à l'application de bonnes pratiques cliniques dans la conduite d'essais cliniques de médicaments à usage humain, JO L 121 du 01/05/2001, p. 34.</footnote>

<footnote n="14">¹⁴ G. MANNONI-CHAINE, Le régime juridique de l'innovation biotechnologique médicale, problèmes spécifiques poses par la thérapie cellulaire et par la thérapie génique, thèse, 2001.</footnote>

<footnote n="15">¹⁵ http://www.europabio.org/</footnote>

<footnote n="16">¹⁶ Comité scientifique des médicaments et des dispositifs médicaux de la DG SANCO de la Commission Européenne, Opinion on the state of the art concerning tissue engineering adopted by the Scientific Committee on Medicinal Products and Medical Devices on 1st. October 2001, Doc.SANCO/SCMPMD/2001/0006 Final.</footnote>
médicaments issus de l'ingénierie tissulaire sont commercialisés, et notamment des tissus, tels que le cartilage, les os et la peau. La recherche, quant à elle, porte notamment sur les systèmes nerveux central et périphérique, les vaisseaux sanguins, les tissus du muscle cardiaque et le pancréas.<fnref n="17" />

Les médicaments issus de ces thérapies ont un fort potentiel thérapeutique dans la mesure où ils permettent de contrer directement les causes plutôt que de s'attaquer seulement aux symptômes. Il est donc souhaitable de les rendre accessibles au plus grand nombre de patients dans l'UE. Cependant, leurs caractéristiques particulières « inquiètent » et nécessitent une approche basée sur la prise en compte des risques et surtout leur minimisation. En effet, ces médicaments sont nouveaux, complexes et possèdent des spécificités techniques. Ils ont par exemple, la capacité, voire la fonction, de rester dans l'organisme pendant longtemps (parfois plusieurs années), et, à ce jour, nous ne connaissons pas toujours, tous les effets potentiels futurs. C'est pourquoi, il est apparu nécessaire d'encadrer juridiquement ces médicaments. L'Union européenne a donc adopté le règlement (CE) N°1394/2007 concernant les médicaments de thérapie innovante<fnref n="18" />. Ce règlement crée une catégorie juridique : les médicaments de thérapie innovante (MTI) pour lesquels il met en place un régime spécifique. Les MTI sont soumis à la législation communautaire pharmaceutique générale, mais ce règlement constitue une *lex specialis* à leur égard : il introduit des dispositions spécifiques complétant celles du code communautaire relatif aux médicaments à usage humain<fnref n="19" />.

Les MTI sont précisément les médicaments de TG, les médicaments de TC, les produits issus de l'IT et les médicaments combinés de thérapie innovante. Il s'agit donc d'une catégorie précise, délimitée et encadrée par le droit communautaire.

Un médicament de TG est défini comme un « produit obtenu par un ensemble de procédés de fabrication visant un transfert, in vivo ou ex vivo, d'un gène prophylactique, diagnostique ou thérapeutique (à savoir un morceau d'acide nucléique), vers des cellules humaines/animales et son expression consécutive in vivo. Le transfert de gène implique un système d'expression contenu dans un système d'administration appelé vecteur, qui peut être d'origine virale ou non virale. Ce vecteur peut aussi être inclus dans une cellule humaine ou animale »<fnref n="20" />.

On entend par médicament de thérapie cellulaire somatique « les cellules vivantes somatiques autologues, allogéniques ou xénogéniques utilisées chez l'homme, dont les caractéristiques biologiques ont été sensiblement modifiées sous l'effet de leur manipulation pour obtenir un effet thérapeutique, diagnostique ou préventif s'exerçant par des moyens métaboliques, pharmacologiques et immunologiques. Cette manipulation inclut l'expansion ou l'activation de populations cellulaires autologues ex vivo, l'utilisation de cellules

<footnote n="17">¹⁷ Bock, A.K., D., Rodriguez-Cerezo, E.: "Human tissue-engineered products-Today's markets and future prospects", Joint Research Centre- Institute for Prospective Technological Studies (European Commission), Technical Report EUR 21000 EN- ftp://ftp.jrc.es/pub/EURdoc/eur21000en.pdf</footnote>

<footnote n="18">¹⁸ Règlement (CE) n. 1394/2007 du Parlement européen et du Conseil du 13 novembre 2007, concernant les médicaments de thérapie innovante et modifiant la directive 2001/83/CE ainsi que le règlement (CE) n. 726/2007, JOUE L324 du 10/12/2007, p. 121. Pour une étude de ce règlement, voir : M. Blanquet et N. De Grove-Valdeyron, « Les enjeux et les apports du règlement communautaire concernant les médicaments de thérapie innovante », RAE 2006/4, p. 687 ; et J. Peigné, « Le droit des biothérapies : entre subsidiarité éthique et harmonisation technique », RDSS, 04/2008, p. 292-306.</footnote>

<footnote n="19">¹⁹ Directive 2001/83/CE du Parlement Européen et du Conseil, du 6 Novembre 2001, instituant un code communautaire relatif aux médicaments à usage humain, JO L311, 28/11/2001, p.67, telle que modifiée.</footnote>

<footnote n="20">²⁰ Partie 4 de l'annexe 1, point 1 de la directive 2001/83/CE du Parlement Européen et du Conseil, du 6 Novembre 2001, instituant un code communautaire relatif aux médicaments à usage humain, JO L311, 28/11/2001, p.67 ; telle que modifiée par la directive 2003/63/CE de la Commission, du 25 juin 2003, JOUE L159, 27/06/2003, p. 46.</footnote>
allogéniques et xénogéniques associées à des dispositifs médicaux utilisés *ex vivo* ou *in vivo*
(microcapsules, matrices complexes, biodégradables ou non) »<fnref n="21" />.

Ce règlement comble un vide juridique concernant les produits issus de l'ingénierie tissulaire puisqu'il en donne une définition et les soumet au régime juridique des MTI au même titre que les médicaments de TG et de TC.<fnref n="22" /> Ainsi, un produit issu de l'ingénierie tissulaire est défini comme tout produit « qui contient des cellules ou de tissus issus de l'ingénierie cellulaire ou tissulaire, ou en est constitué ; et présenté comme possédant des propriétés lui permettant de régénérer, réparer ou remplacer un tissu humain, ou est utilisé chez l'être humain ou administré à celui-ci dans ce but. Un produit issu de l'ingénierie tissulaire (IT) peut contenir des cellules ou des tissus d'origine humaine ou d'origine animale, ou les deux. Les cellules ou tissus peuvent être viables ou non viables. Il peut également contenir des substances supplémentaires, telles que des produits cellulaires, des biomolécules, des biomatériaux, des substances chimiques, des échafaudages ou des matrices »<fnref n="23" />. De plus, pour être considérés comme « issus de l'ingénierie cellulaire ou tissulaire », les cellules ou les tissus doivent répondre au moins à l'un des deux points suivants : soit « les cellules ou tissus ont été soumis à une importante manipulation, de sorte que leurs caractéristiques biologiques, leurs fonctions physiologiques ou leurs propriétés structurelles originales utiles à la régénération, la réparation ou au remplacement prévus sont modifiées. Les manipulations listées à l'Annexe I, en particulier, ne doivent pas être considérées comme importantes », soit « les cellules ou les tissus ne sont pas destinés à être utilisés pour la(les) même(s) fonction(s) essentielle(s) chez le receveur et chez le donneur »<fnref n="24" />.

Enfin, les médicaments combinés de thérapie innovante associent un médicament de TG, TC ou un produit issu de l'IT à un dispositif médical. Selon le règlement, il s'agit d'un « médicament de thérapie innovante qui satisfait aux conditions suivantes: il doit incorporer comme partie intégrante un ou plusieurs dispositifs médicaux au sens de l'article 1er, paragraphe 2, point a), de la directive 93/42/CEE, ou bien un ou plusieurs dispositifs médicaux implantables actifs au sens de l'article 1er, paragraphe 2, point c), de la directive 90/385/CEE ; et sa partie cellulaire ou tissulaire doit contenir des cellules ou des tissus viables, ou sa partie cellulaire ou tissulaire contenant des cellules ou des tissus non viables doit être susceptible d'avoir sur le corps humain une action qui peut être considérée comme essentielle par rapport à celle des dispositifs précités »<fnref n="25" />.

Par ailleurs, la notion « d'accès au marché des MTI » recouvre deux niveaux complémentaires : l'accès des patients aux MTI dépendant de l'accès des MTI au marché. L'accès des patients aux MTI, et plus précisément des MTI au marché dépend d'une succession d'actions « plus ou mois favorisées » en vue de la mise sur le marché des MTI : recherche, essais cliniques, fabrication,... Cependant, pour cette étude, la notion « d'accès au marché » est entendu au sens strict ; c'est-à-dire en tant que « maillon final » de cette chaîne d'actions.

L'accès au marché des MTI est-il harmonisé dans l'UE ? Il serait tentant de répondre
« simplement oui » à cette question dans la mesure où il existe une volonté explicite et

<footnote n="21">²¹ Partie 4 de l'annexe 1, point 2 de la directive 2001/83/CE du Parlement Européen et du Conseil, du 6 Novembre 2001, instituant un code communautaire relatif aux médicaments à usage humain, JO L311, 28/11/2001, p.67 ; telle que modifiée par la directive 2003/63/CE de la Commission, du 25 juin 2003, JOUE L159, 27/06/2003, p. 46.</footnote>

<footnote n="22">²² Les médicaments de TG et de TC étaient déjà règlementés par la directive 2003/63/CE, modifiant la directive 2001/83/CE, alors qu’il n’existait rien pour les produits issu de l’ingénierie tissulaire.</footnote>

<footnote n="23">²³ Article 2 point 1 (b) du Règlement sur les médicaments de thérapies innovantes, précité note 18.</footnote>

<footnote n="24">²⁴ Article 2 point 1 (c) du Règlement sur les médicaments de thérapies innovantes, précité note 18.</footnote>

<footnote n="25">²⁵ Article 2 point 1 (d) du Règlement sur les médicaments de thérapies innovantes, précité note 18.</footnote>
concrète d'harmoniser l'accès au marché des MTI (I). Cependant, la réalité pratique est constituée de limites à cette harmonisation (II).

# I. Une volonté explicite : l'harmonisation de l'accès au marché des MTI

Cette volonté d'harmoniser l'accès au marché des MTI se retrouve tant au niveau des objectifs de l'UE (A) qu'au niveau des moyens utilisés (B).

## A. Les objectifs

Tout d'abord, au titre de l'article 152 du Traité instituant la Communauté européenne (TCE), la Communauté assure « un niveau élevé de protection de la santé humaine dans la définition et la mise en œuvre de toutes [ses] politiques et actions »<fnref n="26" />. L'Union européenne doit donc tenir compte des conséquences en matière de santé publique lors de l'élaboration de toute autre politique<fnref n="27" />. La Communauté possède une compétence spécifique en matière de santé même si elle n'est que complémentaire de celle des Etats membres<fnref n="28" />. C'est donc le principe de subsidiarité qui s'applique en la matière : «Dans les domaines qui ne relèvent pas de sa compétence exclusive, la Communauté n'intervient, conformément au principe de subsidiarité, que si et dans la mesure où les objectifs de l'action envisagée ne peuvent pas être réalisés de manière suffisante par les Etats membres et peuvent donc, en raison des dimensions ou des effets de l'action envisagée, être mieux réalisés au niveau communautaire »<fnref n="29" />. Le choix de ce principe s'explique par les divergences des Etats membres sur certaines questions éthiques sensibles. En effet, « la législation en vigueur dans les Etats membres concernant l'utilisation de certains types de cellules, comme les cellules souches embryonnaires, varie considérablement d'un pays à l'autre »<fnref n="30" />.

Depuis 1992, la Communauté a développé une véritable stratégie de santé publique, et à ce titre, plusieurs documents peuvent être cités : la communication de la Commission du 16 mai 2000 définissant une stratégie de la Communauté européenne en matière de santé<fnref n="31" /> ; ou encore la proposition modifiée de décision du Parlement européen et du Conseil, du 24 mai 2006, établissant un deuxième programme d'action communautaire dans le domaine de la santé (2007-2013)<fnref n="32" />. On peut également citée Le livre blanc de la Commission, du 23 octobre 2007, intitulé « Ensemble pour la santé : une approche stratégique pour l'UE 2008-2013 »<fnref n="33" />.

<footnote n="26">²⁶ Article 152. 1 TCE</footnote>

<footnote n="27">²⁷ A ce titre, voir : T. K. HERVEY et J.V. McHALE, "Health Law and the European Union", Cambridge University Press, 2004, p. 469.</footnote>

<footnote n="28">²⁸ V. MICHEL, « La compétence de la Communauté en matière de santé publique », RAE-LEA, 2003-2004/2, p. 157.</footnote>

<footnote n="29">²⁹ Article 5 alinéa 2 du TCE.</footnote>

<footnote n="30">³⁰Commission des affaires juridiques, Rapport du Parlement européen du 07/02/2007 sur la proposition de Règlement du Parlement Européen et du Conseil concernant les médicaments de thérapie innovante et modifiant la directive 2001/83/CE ainsi que le Règlement (CE) n. 726/2004, final A6-0031/2007, p. 73 ; et voir, F. BELLIVIER, L. BRUNET, M. A. HERMITTE et autres, « Les limitations légales de la recherche génétique et de la commercialisation de ses résultats : le droit français. », Revue Internationale de Droit Comparé, 01/01/06, n. 2, p. 275-318 et ; C-M ROMEO CASABONA, la recherche et la thérapie avec des cellules souches embryonnaires. Quel est le cadre juridique pour l'Europe ?, Revue Générale de droit Médical, 1er Mars 2003, n.9, p.151-166.</footnote>

<footnote n="31">³¹ COM (2000) 285</footnote>

<footnote n="32">³² Adaptation suite à l'accord du 17 mai 2006 sur le cadre financier 2007-2013, COM (2006) 234</footnote>

<footnote n="33">³³ COM (2007) 630 final</footnote>
La Communauté européenne s’intéresse également de plus en plus à la biomédecine. S. Hennette-Vauchez souligne les particularités de ce corpus juridique émergent : le droit communautaire de la biomédecine.<fnref n="34" />

De plus, le règlement concernant les MTI s'inscrit dans différentes stratégies de l'UE<fnref n="35" /> : la stratégie de santé publique précitée, la stratégie des sciences du vivant et de la biotechnologie<fnref n="36" /> et la stratégie économique de l'UE. En effet, ce règlement vise à promouvoir l'accès des patients aux MTI, tout en assurant leur sécurité, en favorisant la compétitivité des industries pharmaceutiques européennes.

Enfin, le règlement a pour objectif politique global « d'améliorer l'accès en toute sécurité des patients aux thérapies innovantes en accroissant la recherche, le développement et l'autorisation de la thérapie génique, de la thérapie cellulaire somatique et des produits issus de l'ingénierie tissulaire »<fnref n="37" />. Plus spécifiquement et de façon explicite, on retrouve parmi ses principaux objectifs, la « garantie d'un niveau élevé de protection de la santé » et l' « harmonisation de l'accès au marché des MTI »<fnref n="38" />.

## B. Les moyens

Le règlement sur les médicaments de thérapie innovante a pour effet positif de clarifier le cadre juridique existant, et de remédier à l'absence de cadre concernant les produits issus de l'IT. Ainsi, toute personne intéressée, et notamment le patient européen, peut bénéficier d'une facilité d'accès à la réglementation spécifique de ces médicaments en se référant à ce règlement. La nécessité d'obvier à la fragmentation du marché et au vide juridique était évidente<fnref n="39" />. La Commission, dans son analyse d'impact<fnref n="40" />, a envisagé tous les outils juridiques utilisables, et, après en avoir discuté avec les parties intéressées, a choisi celui considéré comme le plus approprié. En effet, le règlement est le meilleur outil d'harmonisation du droit communautaire, notamment par rapport aux directives qui doivent être transposées en droit interne. Les caractéristiques du règlement communautaire sont précisées à l'article 249 du TCE. En premier lieu, il a une « portée générale », c'est-à-dire qu'il ne s'applique pas à des destinataires spécifiques et identifiés mais à des catégories regardées de façon abstraite dans leur ensemble. En deuxième lieu, il est « obligatoire dans tous ses éléments » alors que les directives ne sont obligatoires que pour le résultat à atteindre –les Etats membres sont libres quant aux moyens mis en œuvre pour atteindre ce résultat-, et que les avis et recommandations ne sont pas contraignants. Les Etats membres ne peuvent pas appliquer un règlement de façon partielle. En troisième et dernier lieu, il a un effet direct, c'est-à-dire qu'il

<footnote n="34">³⁴ S. Hennette-Vauchez, « L'émergence d'un droit communautaire de la biomédecine, Paradoxes et enjeux », RTDE 45 (1), Janv.-mars 2009, p. 21-45.</footnote>

<footnote n="35">³⁵ Voir M. Blanquet et N. De Grove-Valdeyron, « Les enjeux et les apports du règlement communautaire concernant les médicaments de thérapie innovante », RAE 2006/4, p. 687.</footnote>

<footnote n="36">³⁶ Communication de la Commission au Parlement européen, au Conseil, au Comité économique et social et au Comité des Régions, « Sciences du vivant et de la biotechnologie : une stratégie pour l'Europe », COM (2002) 27.</footnote>

<footnote n="37">³⁷ Proposition de Règlement du Parlement Européen et du Conseil concernant les médicaments de thérapie innovante et modifiant la directive 2001/83/CE ainsi que le Règlement (CE) n. 726/2004, 16/11/2001, COM (2005) 567 final, 2005/0227 (COD){SEC(2005)1444}, Exposé des motifs, point 2.1.</footnote>

<footnote n="38">³⁸ Cf. Exposé des motifs, point 2.1., précité note 37.</footnote>

<footnote n="39">³⁹ Bock, A.K., D., Rodriguez-Cerezo, E.: "Human tissue-engineered products-Today's markets and future prospects", Joint Research Centre- Institute for Prospective Technological Studies (European Commission), Technical Report EUR 21000 EN- ftp://ftp.jrc.es/pub/EURdoc/eur21000en.pdf</footnote>

<footnote n="40">⁴⁰ Commission staff working document- Annex to the proposal for a regulation on advanced therapy medicinal products impact assessment - COM (2005) 567 final/ SEC/2005/1444/</footnote>
produit automatiquement des effets juridiques dans les Etats membres et qu'ils doivent le
respecter.<fnref n="41" />

Par ailleurs, plusieurs possibilités ont été envisagées avant de mettre en place cette
structure unique et cohérente qu’est le règlement concernant les MTI : étendre le champ
d’application de la directive 93/42/CEE relative aux dispositifs médicaux, proposer une
réglementation distincte de celle des dispositifs médicaux basée sur les principes de la
« nouvelle approche »<fnref n="42" />, mettre en place un règlement spécifique basé sur une procédure
semi-centralisée<fnref n="43" />, établir un mécanisme dans lequel la Communauté et les Etats Membres
partageraient la responsabilité d’accorder ou non les autorisations de mise sur le marché.
Mais au final, l’approche « thérapie innovante » sera retenue. Au lieu de créer une structure
légale complètement nouvelle, propre aux produits issus de l’ingénierie tissulaire, la
Commission a choisi une option globale et intégrée, bâtie sur la législation existante, en
particulier le règlement 726/2004⁴⁴, les directives 93/42/CE<fnref n="45" />, 2004/23/CE<fnref n="46" /> et 2001/83/CE<fnref n="47" />.
Toutes les thérapies innovantes – la thérapie génique, la thérapie cellulaire et l’ingénierie
tissulaire- sont regroupées dans une seule structure légale et cohérente, tout en prenant en
compte leurs spécificités techniques. Cette stratégie évite de refaçonner des concepts déjà
existants et applicables tout en se focalisant sur les éléments clés de ce secteur.

Le règlement soumet donc les MTI à une Autorisation de Mise sur le Marché (AMM)
communautaire centralisée et unique auprès de l'Agence Européenne des Médicaments
(EMEA), au sein de laquelle il crée le Comité des Thérapies Innovantes (CAT). Ce Comité
rend des avis sur l'ensemble des questions relatives aux MTI, et notamment concernant leur
évaluation scientifique avant la délivrance de l'AMM : le Comité des Médicaments à Usage
Humain (CMUH) doit obligatoirement consulter le CAT mais il n'est pas obligé de suivre son
avis. La procédure centralisée exige, pour la mise sur le marché d'un médicament dans un
Etat membre, la délivrance d'une AMM octroyée par la Commission, conformément aux
dispositions du règlement 726/2004. L'AMM centralisée offre à son bénéficiaire un accès
direct aux marchés de l'ensemble des Etats membres, alors que l'AMM nationale ne produit
le même effet qu'après la mise en jeu de la procédure de reconnaissance mutuelle. Elle donne
egalement aux patients des garanties supérieures quant à l'homogénéité des soins sur
l'ensemble du territoire de l'Union.

De plus, le règlement prévoit la possibilité d'une procédure d'évaluation accélérée –
dite « fast-track » - dans le cas de médicaments de thérapie innovante qui ont un intérêt

<footnote n="41">⁴¹ G. ISAAC et M. BLANQUET, Droit général de l'Union européenne, 9ème édition, 2006, Sirey.</footnote>

<footnote n="42">⁴² Selon ce concept, la conformité d'un produit avec les exigences techniques essentielles repose sur une réglementation établie par une entité, publique ou privée, officiellement agréée par les Etats Membres.</footnote>

<footnote n="43">⁴³ Les demandes d'autorisation de mise sur le marché des produits issus de l'ingénierie tissulaire auraient été soumises aux autorités compétentes des Etats Membres. Ces dernières les auraient ensuite transmises à l'évaluation d'un comité scientifique central en vue d'une approbation éventuelle de la Communauté.</footnote>

<footnote n="44">⁴⁴ Règlement n. 726/2004 du Parlement Européen et du Conseil, du 31 Mars 2004, établissant des procédures communautaires pour l'autorisation et la surveillance en ce qui concerne les médicaments à usage humain et à usage vétérinaire, et instituant une Agence Européenne des Médicaments, JO L 136 du 30/04/2004, (Abrogeant le règlement 2309/93 du Conseil du 22 juillet 1993.)</footnote>

<footnote n="45">⁴⁵ Directive 93/42/CEE du Conseil du 14 juin 1993 relative aux dispositifs médicaux, JOCE L 169 du 12/07/93, p. 1-43.</footnote>

<footnote n="46">⁴⁶ Directive 2004/23/CE du Parlement Européen et du Conseil, du 31 Mars 2004, relative à l'établissement des normes de qualité et de sécurité pour le don, l'obtention, le contrôle, la transformation, la conservation, le stockage, et la distribution des tissus et cellules humains, JO L102, 07/04/2004, p. 48.</footnote>

<footnote n="47">⁴⁷ Directive 2001/83/CE du Parlement Européen et du Conseil, du 6 Novembre 2001, instituant un code communautaire relatif aux médicaments à usage humain, JO L311, 28/11/2001, p.67</footnote>
majeur pour la santé publique, en particulier du point de vue de l'innovation thérapeutique<fnref n="48" /> ;
et la délivrance d'une autorisation de mise sur le marché conditionnelle ou de mise sur le
 marché dans des circonstances exceptionnelles<fnref n="49" />.

Enfin, la directive 89/105/CEE, dite « transparence »<fnref n="50" />, comprend des dispositions
relatives à la fixation du prix des médicaments et à la prise en charge des dépenses par les
organismes de sécurité sociale. Elle pose, notamment, un délai légal de 180 jours entre
l'obtention de l'AMM et la prise en charge du médicament autorisé.<fnref n="51" /> Elle vise ainsi à
 l'accès des patients aux médicaments en fixant un délai maximal de mise à
disposition.<fnref n="52" />

Si les mesures concrètes précédemment énoncées traduisent une volonté d'harmoniser
l'accès au marché des MTI, il n'en reste pas moins qu'en pratique de nombreuses limites
existent.

II. Une réalité pratique : les limites de l'harmonisation de l'accès au marché des MTI

Les limites de l'harmonisation de l'accès au marché des MTI peuvent être classées en
trois catégories : celles relatives à la qualification de MTI (A), celles relatives à la méthode
d'harmonisation communautaire (B) et celles relatives aux choix des Etats membres (C).

A. Les limites relatives à la qualification de MTI

Pour qu’un produit de santé bénéficie des mesures d’harmonisation de l’accès au marché des MTI, il doit entrer dans le champ d’application du règlement concernant les MTI. Pour cela, il doit répondre à deux critères cumulatifs : correspondre à la définition de médicaments de TG, de TC, de produit issu de l’IT ou de médicament combiné de thérapie innovante<sup>53</sup> ; et être « préparé industriellement ou fabriqué selon une méthode dans laquelle intervient un processus industriel »<sup>54</sup>. Cependant, la notion de « processus industriel » est

<footnote n="48">⁴⁸ La durée de l'analyse des données scientifiques d'un dossier de demande d'autorisation d'un médicament à usage humain par le Comité des médicaments à usage humain est, selon la procédure de droit commun de 210 jours. Elle est ramenée à 150 jours lorsque le médicament présente un intérêt majeur pour la santé publique, Voir article 14 (9) du Règlement 726/2004.</footnote>

<footnote n="49">⁴⁹ Dans des circonstances exceptionnelles et après consultation du demandeur, une autorisation de mise sur le marché d'un médicament peut être octroyée « sous réserve de l'obligation faite au demandeur de mettre en place des mécanismes particuliers, concernant notamment la sécurité du médicament, la notification aux autorités compétentes de tout incident lié à son utilisation et les mesures à prendre. Cette autorisation ne peut être octroyée que pour des raisons objectives et vérifiables et doit reposer sur l'un des motifs énoncés à l'annexe I de la directive 2001/83/CE ». Voir article 14 (7) et 14 (8) du Règlement 726/2004.</footnote>

<footnote n="50">⁵⁰ Directive 89/105/CEE du Conseil du 21 décembre 1988 concernant la transparence des mesures régissant la fixation des prix des médicaments à usage humain et leur inclusion dans le champ d'application des systèmes nationaux d'assurance-maladie, JO L 40 du 11/02/1989, p.8.</footnote>

<footnote n="51">⁵¹ Article 6.1. §2 de la directive 89/105/CEE précitée note 50.</footnote>

<footnote n="52">⁵² Voir B. Julliard-Condat et F. Taboulet, « Le périmètre du champ des médicaments remboursables en France : quelle transparence ? », in Etudes de droit communautaire de la santé et du médicament coordonnées par M. Blanquet et N. De Grove-Valdeyron, Etudes de l'IRDEIC, V/2009, Presses de l'Université des Sciences Sociales de Toulouse, p. 266-297.</footnote>

<footnote n="53">⁵³ Cf. définitions introduction.</footnote>

<footnote n="54">⁵⁴ Article 2, paragraphe 1 de la directive 2001/83/CE du Parlement Européen et du Conseil, du 6 Novembre 2001, instituant un code communautaire relatif aux médicaments à usage humain, JO L311, 28/11/2001, p.67 ;</footnote>
vague. La Commission européenne a donc tenté de la clarifier en en donnant les critères principaux. Il s'agit, inter alia, de toute « production massive » de médicaments de thérapie innovante destinés à un usage allogénique<sup>55</sup> (« production par lots » ou « batch production », « produits de grande échelle » ou « on the shelf » products »), et, de tous les médicaments de thérapie innovante destinés à un usage autologue<sup>56</sup> qui, bien que chaque patient soit unique, sont fabriqués selon un processus industriel et standardisé<sup>57</sup>.

Mais il existe une exemption, dite « exemption hospitalière », selon laquelle les MTI « préparés de façon ponctuelle, selon des normes de qualité spécifiques, et utilisés au sein du même Etat membre, dans un hôpital, sous la responsabilité exclusive d'un médecin, pour exécuter une prescription médicale déterminée pour un produit spécialement conçu à l'intention d'un malade déterminé »<sup>58</sup> sont exclus du champ d'application du règlement concernant les MTI.<sup>59</sup>

## B. Les limites relatives à la méthode d'harmonisation communautaire

Malgré le recours au règlement communautaire, les Etats membres gardent une certaine liberté dans le domaine des médicaments de thérapie innovante. En effet, l'harmonisation – ou plus précisément, « le rapprochement des dispositions législatives, règlementaires et administratives des Etats membres »- engendrée par le règlement concernant les MTI n'est que partielle<sup>60</sup>. L'harmonisation partielle peut entrainer des inégalités entre les Etats membres dans l'hypothèse où ils décideraient d'imposer des règles plus strictes que celles imposées par le règlement et par la directive 2004/23/CE sur les tissus et cellules humaines<sup>61</sup>. En effet, dans certains pays, les entreprises ne peuvent accéder aux matières premières (ici gènes, cellules et tissus) que si elles sont enregistrées comme « banques de tissus humains » ou biobanques. Or, cela n'est pas requis par le droit communautaire et peut créer des différences d'accès au marché malgré l'harmonisation réalisée.

Le règlement lui-même, contient également des limites à l'harmonisation de l'accès au marché des MTI en restreignant son propre champ d'application. En effet, la réglementation communautaire ne doit ni porter atteinte « aux décisions prises par les Etats membres concernant l'opportunité d'autoriser l'utilisation de tel ou tel type de cellules humaines, par exemple les cellules souches embryonnaires, ou de cellules animales », ni influencer « l'application des législations nationales interdisant ou limitant la vente, la distribution ou l'utilisation de médicaments contenant de telles cellules, consistant dans de telles cellules ou

<footnote>modifiée par l'article premier, 2) de la Directive 2004/27/CE du Parlement européen et du Conseil, du 31 Mars 2004, JO L 136, 30/04/2004, p. 34.</footnote>

<footnote n="55"><sup>55</sup> Basé sur des cellules ou tissues qui proviennent d'une autre personne.</footnote>

<footnote n="56"><sup>56</sup> Basé sur des cellules ou tissues qui proviennent de la même personne.</footnote>

<footnote n="57"><sup>57</sup> Commission staff working document- Annex to the proposal for a regulation on advanced therapy medicinal products impact assessment - COM (2005) 567 final/ SEC/2005/1444/</footnote>

<footnote n="58"><sup>58</sup> Considérant (6) et article 28, 2) du règlement (CE) n. 1394/2007 du Parlement européen et du Conseil du 13 novembre 2007, concernant les médicaments de thérapie innovante et modifiant la directive 2001/83/CE ainsi que le règlement (CE) n. 726/2007, JOUE L324 du 10/12/2007, p. 121.</footnote>

<footnote n="59"><sup>59</sup> Or, actuellement, beaucoup de produits de thérapie innovante sont préparés à l'échelle artisanale et correspondent à cette exemption.</footnote>

<footnote n="60"><sup>60</sup> Cf. Considérant (15) par exemple.</footnote>

<footnote n="61"><sup>61</sup> Directive 2004/23/CE du Parlement Européen et du Conseil, du 31 Mars 2004, relative à l'établissement des normes de qualité et de sécurité pour le don, l'obtention, le contrôle, la transformation, la conservation, le stockage, et la distribution des tissus et cellules humains, JO L102, 07/04/2004, p. 48.</footnote>
issus de celles-ci »<fnref n="62" />. Les controverses éthiques, qui ont retardé l'adoption du règlement, en ont donc été exclues, même si plusieurs principes éthiques ont été réaffirmés. La problématique complexe de répartition des compétences entre la Communauté et les Etats Membres concernant les questions éthiques apparaît ici, mais elle ne sera pas développée.<fnref n="63" />

Enfin, dans la mesure où les MTI sont des marchandises et où le règlement retient l'harmonisation partielle, si le principe de libre circulation des marchandises (LCM) dans l'UE est applicable aux MTI (sous réserve de l'obtention de l'AMM communautaire), les limites à ce principe le sont également. En effet, afin de restreindre l'accès au marché d'un MTI sur son territoire, un Etat membre peut invoquer les dérogations au principe de LCM prévues à l'article 30 TCE<fnref n="64" /> et/ou les exigences impératives initialement issues de la jurisprudence « Cassis de Dijon »<fnref n="65" />. Les Etats membres peuvent donc restreindre assez « facilement » la libre circulation de certains médicaments de thérapie innovante, et donc « limiter » le résultat de l'harmonisation dans la réduction des facultés d'intervention des Etats. Il s'agit d'une application du régime général de la libre circulation des médicaments, soumise au contrôle de la Cour de Justice des Communautés Européennes (ci-après « la Cour »). Celle-ci vérifiera si les conditions de nécessité, de non-discrimination et de proportionnalité de la mesure interdisant ou limitant la libre circulation des médicaments de thérapie innovante, sont respectées<fnref n="66" />.

### C. Les limites relatives aux choix des Etats membres

Les Etats membres peuvent limiter l'accès au marché des MTI à plusieurs niveaux. Même si étant donné l'entrée en vigueur récente du règlement et l'absence, à ce jour, de mise sur le marché d'un MTI dans le cadre du règlement communautaire, il est fort probable que les Etats limiteront plus ou moins l'accès des MTI au marché. En effet, si les raisons avancées concerneront le plus souvent la protection de la santé publique ou les questions éthiques, c'est en réalité le coût élevé des MTI qui sera la raison principale. On peut donc supposer que les limites actuelles relatives aux choix des Etats membres concernant d'autres types de médicaments au coût élevé seront appliquées aux MTI.

Tout d'abord, le délai légal maximal de 180 jours entre l'obtention de l'AMM et la prise en charge des médicaments, prévu par la directive transparence, est peu respecté lorsque les médicaments sont chers. Cependant, il existe une possibilité de recours en manquement devant la Cour pour non respect des dispositions de cette directive.

<footnote n="62">⁶² Cf. Considérant (7) et article 28, 3) du règlement (CE) n. 1394/2007 du Parlement européen et du Conseil du 13 novembre 2007, concernant les médicaments de thérapie innovante et modifiant la directive 2001/83/CE ainsi que le règlement (CE) n. 726/2007, JOUE L324 du 10/12/2007, p. 121.</footnote>

<footnote n="63">⁶³ Voir à ce titre : M. Blanquet et N. De Grove-Valdeyron, « *Les enjeux et les apports du règlement communautaire concernant les médicaments de thérapie innovante* », RAE 2006/4, p. 687.</footnote>

<footnote n="64">⁶⁴ L'article 30 T CE limite les causes de restrictions au commerce à « la moralité publique, l'ordre public, la sécurité publique, la protection de la santé et de la vie des personnes et des animaux, la protection des trésors nationaux ayant une valeur artistique, historique ou archéologique, et la protection de la propriété industrielle et commerciale ». Lors de l'adoption du règlement, la commission des affaires juridiques souhaitait qu'apparaisse dans le règlement la possibilité de recourir à l'article 30 TCE. Mais cela n'a pas été retenu dans le texte du règlement final. Pour autant, les EM peuvent l'invoquer puisque, même en l'absence d'une telle disposition, les médicaments de thérapie innovante sont soumis au régime juridique général des médicaments et le règlement constitue, comme nous l'avons vu précédemment, une harmonisation partielle.</footnote>

<footnote n="65">⁶⁵ CJCE, 20 Février 1979, Rewe-Zentral AG contre Bundesmonopolverwaltung fur Branntwein, aff. C.120/78, Rec. 1979, p. 649. A titre d'exemple, la protection des consommateurs pourrait être invoquée.</footnote>

<footnote n="66">⁶⁶ Arrêt Gebhard / Consiglio dell'Ordine degli Avvocati e Procuratori di Milano du 30/11/1995, C- 55/94, Rec.1995, p. I-4165.</footnote>
Ensuite, la limite principale réside dans l'hétérogénéité des systèmes de protection sociale des Etats membres, puisque ce domaine relève de leurs compétences et non de celle de la Communauté. Les Etats sont libres de choisir leurs systèmes de fixation du prix avec les entreprises et de prise en charge des médicaments. Ils utilisent des méthodes différentes, telles l'évaluation de la valeur thérapeutique, l'inscription sur liste avec prix de référence, ou l'évaluation économique incluant le plus souvent un rapport « coût/efficacité ».

Les Etats membres pourront également limiter les conditions de prescription de ces médicaments : plus elles seront strictes et nombreuses, moins le médicament sera prescrit. La prescription conditionne en effet habituellement la prise en charge par les organismes de solidarité nationale (comme en France la sécurité sociale), ou par les organismes complémentaires privés.

Du point de vue des patients, l'accessibilité est maximale lorsque la prise en charge est totale. Or, deux facteurs influencent la qualité de la prise en charge : le taux de remboursement accordé et l'origine du financement. D'une part, l'accessibilité est quasiment maximale lorsque le traitement est remboursé à un taux de 100%. D'autre part, le financement ou paiement est plus ou moins rapide, selon les pays, en fonction de sa provenance : budget de l'hôpital, local, national, « consacré » à un type de médicament ou à une maladie,...

Il faut cependant préciser que les Etats doivent constamment concilier l'objectif de protection de la santé publique et par conséquent de prise en charge des traitements avec l'impératif de maîtrise des dépenses publiques. Or celles-ci diffèrent d'un Etat à l'autre.

Enfin, les entreprises ont tendance à négocier d'abord avec les Etats qui pourront leur accorder un prix plus élevé pour leur médicament, car ce prix servira souvent de prix de référence dans les négociations avec les autres Etats.

Il serait donc opportun, comme l'a proposé Eurordis<fnref n="67" />, dans le cadre des médicaments orphelins, de créer un Groupe de travail européen qui serait en charge de l'évaluation de la valeur thérapeutique des nouveaux médicaments et qui discuterait d'un niveau de prix de référence « sortie d'usine » avec le détenteur de l'AMM. Les prix seraient négociés plus bas, le délai légal prévu par la directive transparence serait respecté, il y aurait plus de visibilité pour les entreprises et un retour sur investissement moins long, et surtout l'accès des patients aux médicaments serait plus rapide.

L'Union européenne souhaite harmoniser l'accès au marché des MTI et assurer « un niveau élevé de protection de la santé humaine ». Mais comme nous l'avons vu précédemment, les limites sont nombreuses. Elles tiennent en réalité à deux problèmes sous-jacents majeurs: la répartition des compétences entre l'UE et les Etats membres et les ressources financières « limitées » des Etats membres. Etant donné, notamment, la vocation initiale purement économique de l'UE, les Etats membres considèrent comme justifiée la non extension de ses compétences en santé publique, aux questions éthiques et aux systèmes de protection sociale. De plus, la prise en charge des MTI est conditionnée par les limitations (la rareté, disent les économistes) des ressources publiques de chaque Etat et dépend de leur répartition.

Cette communication a été soutenue et financée par le projet RISET (reprogramming the Immune System for the Establishment of Tolerance) EC Contract n° LSH-CT-2005-512090: http://www.risetfp6.org/cgi-bin/WebObjects/Awo3.woa

<footnote>* Doctorante en droit, INSERM U 558, Correspondance : mahalat@cict.fr</footnote>

<footnote n="67">⁶⁷ Organisation Européenne pour les Maladies Rares : http://www.eurordis.org/</footnote>