## Dystrophie musculaire de Duchenne : état actuel et perspectives thérapeutiques

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### Résumé

Duchenne muscular dystrophy is one of the most frequent muscular dystrophies, with 250,000 affected people worldwide. It results from mutations occurring in the dystrophin gene, the largest known in the human genome. Despite current therapies allow for a better clinical prognosis, the life span and the quality of life of patients still remain clearly lower than those in the general population. New therapeutic approaches are currently investigated, giving new perspectives and hopes for the care of this severe disease.

La myopathie de Duchenne est une des dystrophies musculaires les plus fréquentes, affectant 250 000 personnes à travers le monde. Elle résulte de mutations dans le gène de la dystrophine, le plus grand gène connu du génome humain. Bien que les thérapeutiques actuelles conduisent à une amélioration du pronostic clinique, l'espérance et la qualité de vie des patients demeurent encore nettement inférieures à celles de la population générale. Plusieurs approches thérapeutiques sont actuellement explorées, offrant nouvelles perspectives et espoirs dans la prise en charge de cette grave maladie.

### Mots clés

- Targeted Gene Repair RÉSUMÉ

- Therapeutics

- Duchenne

- Duchenne Therapeutics Targeted Gene Repair RÉSUMÉ

- Muscular Dystrophy

### Domaines

- Sciences du Vivant [q-bio]

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Soumis le : mardi 26 août 2025-15:40:15

Dernière modification le : vendredi 9 janvier 2026-11:22:07

Archivage à long terme le : jeudi 27 novembre 2025-18:51:12

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- HAL Id : hal-05224489 , version 1

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