# Maladie de Gaucher : analyse finale de l'étude prospective et multicentrique ELIPRO (ELIglustat Patient Reported Outcomes)

F. Camou, C. Helle, A. Lagadec, A. Coutinho, M.G Berger, Berengere

Cador-Rousseau, F. Gaches, N. Belmatoug

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F. Camou, C. Helle, A. Lagadec, A. Coutinho, M.G Berger, et al.. Maladie de Gaucher : analyse finale de l'étude prospective et multicentrique ELIPRO (ELIglustat Patient Reported Outcomes). 83e Congrès de la Société Nationale Francaise de Médecine Interne, 2021, Paris, France. hal-03462838

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Submitted on 6 Dec 2021

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# Maladie de Gaucher : analyse finale de l'étude prospective et multicentrique ELIPRO (ELIglustat Patient Reported Outcomes)

F. Camou (1) ; C. Helle (2) ; A. Lagadec (2) ; A. Coutinho (3) ; MG. Berger (4) ; B. Cador-Rousseau (5) ; F. Gaches (6) ; N. Belmatoug (7)

(1) Réanimation, Hôpital Saint-André, Bordeaux; (2) Medical, Sanofi Genzyme, Gentilly;

(3) Association, Vaincre les Maladies Lysosomales, Massy; (4) Service d'hématologie biologique, CHU Estaing, Clermont-Ferrand; (5) Médecine interne, Centre Hospitalier Universitaire de Rennes, Rennes; (6) Médecine interne, Hôpital Joseph Ducuing, Toulouse;

(7) Médecine interne, Hôpital Beaujon (AP-HP), Hôpitaux Universitaires Paris Val de Seine, Clichy

## Introduction

L'étude ELIPRO est une étude nationale observationnelle, qui vise à obtenir les premières données d'utilisation en vie réelle d'éliglustat, traitement oral de première intention dans la maladie de Gaucher de type 1 (MG1), avec un focus particulier sur les mesures auto-rapportées par le patient (Patient Reported Outcomes). Nous présentons ici l'analyse finale de l'étude.

## Patients et méthodes

Les patients sont répartis en 2 groupes selon l'ancienneté du traitement par éliglustat au moment de l'inclusion : groupe 1 (plus de 6 mois) et groupe 2 (moins de 6 mois). Le critère d'évaluation principal était le niveau d'observance d'éliglustat dans le groupe 2 six mois après l'inclusion, mesuré par l'échelle de Morisky (MMAS-8). Les critères d'évaluation secondaires étaient la qualité de vie (échelle numérique EQ-5D-3L : 0 à 100 [meilleure qualité de vie imaginable]), la fatigue, la douleur (0 [aucune fatigue ou douleur] à 10), la satisfaction vis-à-vis du traitement (échelle Lickert) et le niveau d'observance à 12 mois dans les deux groupes.

## Résultats

La population d'analyse était de 60 patients (58% d'hommes) avec un âge moyen à l'inclusion de 46,6±13,9 ans (29 patients dans le groupe 1 et 31 dans le groupe 2). La plupart des patients (81 %) étaient porteurs de l'allèle N370S (dont 27 % de patients homozygotes). La MG1 était le plus souvent de sévérité légère (90%) et 95% des patients étaient métaboliseurs rapides du CYP2D6. Cinquante-sept patients étaient déjà traités pour leur MG1 (91% sous enzymothérapies substitutives) à une posologie moyenne de 52,6 ± 11.5 U/kg/2 semaines. Des manifestations osseuses étaient présentes chez 48% des patients, 12% avaient déjà eu des épisodes hémorragiques en lien avec la MG1 et 9 patients (15%) étaient splénectomisés. Le nombre moyen de traitements concomitants par patient était de 2,4 ± 1,9 dans les deux groupes (N=39). À 6 mois, 58% des patients du groupe 2 présentaient une observance moyenne (6< MMAS-8≤7,75) et 21 % une observance élevée (MMAS-8=8) (moyenne MMAS-8 : 6,7±1,0) ; des résultats similaires ont été obtenus dans le groupe 1 (moyenne MMAS-8= 6,8±1,4). À 12 mois, les scores moyens des groupes 1 et 2 étaient respectivement de 72,0±18,5 et 77,3±13,7 pour la qualité de vie, de 4,8±2,6 et 3,6±2,7 pour la fatigue, et de 3,3±2,7 et 2,3±2,3 pour la douleur. Les scores MMAS-8 moyens des groupes 1 et 2 étaient respectivement de 7,1±1,2 et 6,5±1,0. Dans l'ensemble, les biomarqueurs de la MG1, les taux d'hémoglobine et l'électrophorèse des protéines sont restés stables entre l'inclusion et 12 mois ; seuls les taux de plaquettes ont augmenté à 12 mois par rapport à la baseline. Les volumes spléniques et hépatiques moyens (13,3 ± 2,6 cm et 14,8 ± 2,3 cm respectivement à l'inclusion) sont restés stables après 1 an de suivi. Concernant la tolérance, 66% des patients (n=41) ont présenté des événements indésirables (EI) (4 sorties d'étude), dont 27% (N=17) avec des EI reliés à éliglustat.

## Conclusion

L'observance est restée stable dans le temps, quelle que soit la durée d'exposition à éliglustat. Le bon profil de tolérance s'est accordé avec le haut niveau de satisfaction des patients (97% des patients) vis-à-vis du traitement. ELIPRO est une étude sponsorisée par Sanofi Genzyme.

Numéro : 000009

Orateur : F. Camou

Structure : Structure 1

Thème : Médecine Interne

Mode de présentation : Communication

Liste des mots clés :

* Maladie de Gaucher

* Qualité de vie

* Traitement

Conflit d'intérêts : Oui

Déclaration des conflits d'intérêts :

* F. CAMOU : Advisory board ; Membre du comité scientifique de l'étude ELIPRO, investigateur principal ELIPRO pour Sanofi Genzyme

* N. BELMATOUG : Advisory board ; Membre du comité scientifique et co-investigateur dans l'étude ELIPRO pour Sanofi Genzyme

* F. GACHES : Advisory board ; Membre du comité scientifique et co-investigateur dans l'étude ELIPRO pour Sanofi Genzyme

* B. CADOR-ROUSSEAU : Advisory board ; Membre du comité scientifique et co-investigateur dans l'étude ELIPRO pour Sanofi Genzyme

* M.G. BERGER : Advisory board ; Membre du comité scientifique et co-investigateur dans l'étude ELIPRO pour Sanofi Genzyme

* A. COUTINHO : Advisory board ; Membre du comité scientifique de l'étude ELIPRO pour Sanofi Genzyme

* A. LAGADEC : Employée Sanofi Genzyme

* C. HELLE : Employée Sanofi Genzyme

Recherche fondamentale : Non

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Engagement de cession de droits

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Données personnelles

Mis à jour le : vendredi 10 septembre 2021 18:37