# Prosensa

Prosensa Holding N.V. is een Nederlands biotechnologiebedrijf dat in 2002 is opgericht als spin-off van het Leids Universitair Medisch Centrum. Het ontwikkelt medicijnen tegen genetische aandoeningen waarvoor nog geen medicijnen bestaan, zoals Duchenne, myotone dystrofie en de ziekte van Huntington. Op 24 november 2014 werd bekend dat Prosensa is overgenomen door BioMarin.
De portfolio van klinische en preklinische RNA-gebaseerde kandidaat-geneesmiddelen van Prosensa is momenteel gericht op de behandeling van DMD. Prosensa's voornaamste product, drisapersen heeft Fase III klinische studies afgerond. Drie aanvullende producten, PRO044, PRO045 en PRO053 zijn in klinische ontwikkeling, en PRO052 en PRO055 zijn in een vergevorderd preklinisch ontwikkelingsstadium. Ook kent Prosensa een onderzoeksprogramma genaamd PROSPECT, dat een nieuwe en innovatieve toepassing van haar exon skipping technologie platform omvat, aanbrengen van meerdere exon skipping, specifiek te richten zeldzamere mutaties (aanvankelijk in exon 10 tot 30 regio) begon in het dystrofine gen. Deze aanpak zou toepasbaar zijn voor 5-13% van de groep DMD-patiënten.
Naast de klinische studies doet Prosensa een Natural History Study in 10 landen. Het doel van deze studie is het karakteriseren van de natuurlijke historie en de progressie van DMD, om te helpen de hoogte van het ontwerp van toekomstige studies, om biomarkers van de veiligheid en de progressie van de ziekte vast te leggen en om vergelijkende gegevens te verstrekken voor de ontwikkeling van zeldzame exons waarvoor formele gecontroleerde studies niet haalbaar zijn.
Prosensa startte haar activiteiten in 2002 en is gevestigd in Leiden, Nederland. Het bedrijf werkt nauw samen met de academische wereld, patiëntenverenigingen en deskundigen wereldwijd. Prosensa sloot een exclusieve licentieovereenkomst in 2003 met het Leids Universitair Medisch Centrum (LUMC) voor hun eigen RNA-modulatie-exon skipping technologie om behandelingen voor DMD, andere neuromusculaire aandoeningen en indicaties buiten het gebied van neuromusculaire aandoeningen te ontwikkelen.
Een Amerikaanse aandeelhouder heeft in 2014 voor de rechtbank in New York een class-action aangespannen tegen Prosensa, omdat hij zich misleid zou voelen bij de beursgang in juni 2013 bij NASDAQ. Zijn veronderstelling was, dat Prosensa een medicijn zou hebben ontwikkeld tegen de ziekte van Duchenne en daarvoor op korte termijn royalty's zou ontvangen. Echter, drie maanden later zou gebleken zijn dat het medicijn niet echt werkt, met een forse koersdaling als gevolg.
Op 24 november 2014 werd bekend dat Prosensa heeft ingestemd met een volledige overname door zijn Amerikaanse branchegenoot BioMarin Pharmaceutical Inc. (NASDAQ: BMRN) voor 680 miljoen dollar (548 miljoen euro).
Dit artikel of een eerdere versie ervan is een (gedeeltelijke) vertaling van het artikel Prosensa op de Engelstalige Wikipedia, dat onder de licentie Creative Commons Naamsvermelding/Gelijk delen valt. Zie de bewerkingsgeschiedenis aldaar.
* ↑ Prosensa Holding N.V. Annual Report 2013
* 1 2 Kassa voor Leids biotechbedrijf: overname voor 548 miljoen euro, Z24, 24 november 2014
* ↑ Leidse biofarmaceut in VS voor rechter na kelderende beurskoers, de Volkskrant, 29 juli 2014
* ↑ Persbericht, BioMarin Pharmaceutical Inc., 24 november 2014