I. ― La demande d'autorisation de médicament de thérapie innovante préparé ponctuellement est accompagnée d'un dossier dont le contenu est fixé par décision du directeur général de l'Agence nationale de sécurité du médicament et des produits de santé et qui comprend :
1° Le nom du médicament et sa composition ;
2° Un résumé des informations relatives au produit, le projet d'étiquetage et de notice ;
3° Le nombre prévu de patients concernés par le médicament ;
4° Des informations concernant les tissus et cellules prélevés ainsi que les produits et matériels entrant en contact avec eux ;
5° Les données relatives à la qualité du médicament concernant la substance active et le produit fini, y compris les contrôles mis en œuvre ;
6° Les résultats des essais précliniques ;
7° Les indications thérapeutiques proposées et, le cas échéant, les résultats des essais cliniques justifiant de l'utilisation thérapeutique du médicament ;
8° La posologie, la forme pharmaceutique et les modes et voies d'administration ;
9° La description du système de pharmacovigilance sur la base des dispositions de pharmacovigilance prévues pour cette catégorie de médicaments ;
10° Les éléments du plan de suivi de l'efficacité et de la sécurité des patients envisagé ;
11° Les établissements de santé publics ou privés dans lesquels le médicament peut être administré ;
12° Lorsque le médicament est préparé, distribué et administré conformément au II de l'article L. 4211-9-1, les éléments visant à établir la nécessité et la sécurité de l'administration de ce médicament dans le cadre de la même intervention médicale que celle du prélèvement des tissus ou des cellules autologues entrant dans sa composition. Ces éléments portent notamment sur le bénéfice clinique pour le patient et sur la maitrise des risques liés à la préparation dans ce cadre.
II. ― Lorsque la demande porte sur un médicament combiné de thérapie innovante préparé ponctuellement incorporant un ou plusieurs dispositifs mentionnés à l'article L. 5211-1, le dossier comprend en outre :
1° La destination du ou des dispositifs telle que définie au 1° de l'article R. 5211-4 ;
2° Les spécifications de conception, y compris les normes appliquées et les résultats de l'analyse de risque ;
3° Lorsque les normes mentionnées à l'article R. 5211-18 ne sont pas appliquées entièrement, la description des solutions adoptées pour satisfaire aux exigences essentielles mentionnées aux articles R. 5211-21 et suivants, qui s'appliquent au produit.
III. ― Lorsque les essais cliniques n'ont pas pu être réalisés, le demandeur apporte, en outre, les justifications suivantes :
1° Les raisons pour lesquelles les essais cliniques n'ont pu être réalisés ;
2° Il n'existe pas, au moment de la demande d'autorisation, de traitement approprié pour améliorer l'état du patient et le traitement en cause apparaît comme la seule chance de lui éviter une issue fatale à court terme ;
3° Le patient, son représentant légal, s'il s'agit d'un mineur, la personne en charge de la mesure de représentation relative à la personne s'il s'agit d'un majeur faisant l'objet d'une telle mesure s'il s'agit d'un mineur, ainsi que la personne chargée de la mesure de protection juridique avec représentation relative à la personne ou la personne de confiance qu'il a désignée en application de l'article L. 1111-6 a reçu du médecin prescripteur une information adaptée à sa situation sur l'absence d'alternative thérapeutique, les risques courus, les contraintes et le bénéfice susceptible d'être apporté par le médicament. La procédure suivie est inscrite dans le dossier médical ;
4° Le médicament est susceptible de présenter un bénéfice pour le patient et l'état des connaissances scientifiques laisse préjuger de son efficacité et sa sécurité ;
5° Les données de sécurité et d'efficacité éventuellement disponibles.
IV. ― La demande d'autorisation est adressée au directeur général de l'Agence nationale de sécurité du médicament et des produits de santé par tout moyen permettant de donner date certaine à la réception de cette demande, par les établissements ou organismes autorisés en application des articles L. 4211-9-1, L. 5124-3 ou L. 5124-9-1.
V. ― Les dispositions de la section 2 du chapitre III du titre III du livre V du code de l'environnement sont applicables aux médicaments préparés ponctuellement lorsqu'ils comportent en tout ou en partie des organismes génétiquement modifiés.