ANNEXE II

FICHE D'INFORMATION THÉRAPEUTIQUE

KALYDECO (ivacaftor)

Laboratoire VERTEX PHARMACEUTICALS (FRANCE)

Médicament d'exception
Ce médicament est un médicament d'exception car il est particulièrement coûteux et d'indications précises (cf. article R. 163-2 du code de la sécurité sociale).

Pour ouvrir droit à remboursement, la prescription doit être effectuée sur une ordonnance de médicament d'exception ( www.ameli.fr/fileadmin/user_upload/formulaires/S3326.pdf) sur laquelle le prescripteur s'engage à respecter les seules indications mentionnées dans la présente fiche d'information thérapeutique qui peuvent être plus restrictives que celles de l'autorisation de mise sur le marché (AMM).

KALYDECO 50 mg, granulé en sachet

Boite de 56 sachets, (CIP : 34009 300 409 9 7)

KALYDECO 75 mg, granulé en sachet

Boite de 56 sachets, (CIP : 34009 300 410 0 0)

KALYDECO 150 mg, comprimé pelliculé

Boîte de 56, (CIP : 34009 266 060 5 3)

KALYDECO 150 mg, comprimé pelliculé, plaquette thermoformée

Boîte de 56, (CIP : 34009 266 061 1 4)
1. Indications remboursables (*)

KALYDECO 50 mg, KALYDECO 75 mg, granulé en sachet
KALYDECO granulé est indiqué dans le traitement de la mucoviscidose chez les enfants de 12 mois et plus et pesant de 7 kg à moins de 25 kg, porteurs de l'une des mutations de défaut de régulation (classe III) du gène CFTR suivantes : G551D, G1244E, G1349D, G178R, G551S, S1251N, S1255P, S549N ou S549R.
KALYDECO 150 mg, comprimé pelliculé
KALYDECO est indiqué dans le traitement de la mucoviscidose chez les patients âgés de 6 ans et plus, porteurs de l'une des mutations de défaut de régulation (classe III) du gène CFTR suivantes : G551D, G1244E, G1349D, G178R, G551S, S1251N, S1255P, S549N ou S549R.
2. Conditions de prescription et de délivrance (**)
Liste I

Médicament soumis à prescription initiale hospitalière semestrielle.

Renouvellement non restreint.

Médicament orphelin.
3. Modalités d'utilisation (**)
Cf. RCP.
4. Stratégie thérapeutique (*)
La prise en charge des patients atteints de mucoviscidose nécessite l'intervention d'une équipe pluridisciplinaire (médecin traitant, centres spécialisés, équipe paramédicale avec kinésithérapeute et infirmière). Le traitement est symptomatique et nécessaire à vie.

La prise en charge symptomatique repose sur 4 types d'interventions complémentaires à visée symptomatique :
- la prise en charge respiratoire : kinésithérapie, dornase alfa inhalé (qui ne peut être administrée chez des patients de moins de 5 ans), antibiothérapie ;

- la prise en charge nutritionnelle et digestive ;

- la mise en place d'une prévention optimale des infections pulmonaires respectant le calendrier vaccinal ;

- l'éducation thérapeutique des patients.
Place de KALYDECO dans la stratégie thérapeutique :
KALYDECO est un traitement de fond de la mucoviscidose qui peut être prescrit d'emblée aux patients :
- KALYDECO comprimés pelliculés : âgés de 6 ans et plus porteurs de l'une des mutations de défaut de régulation (classe III) du gène CFTR suivantes : G551D, G1244E, G1349D, G178R, G551S, S1251N, S1255P, S549N ou S549R.

- KALYDECO, granulés en sachets : âgés de 12 mois à 5 ans et pesant de 7 kg à moins de 25 kg, porteurs de l'une des mutations de défaut de régulation (classe III) du gène CFTR suivantes : G551D, G1244E, G1349D, G178R, G551S, S1251N, S1255P, S549N ou S549R.
La durée de traitement optimale par KALYDECO n'est pas connue.
5. SMR/ASMR (*)
5.1 KALYDECO 150 mg, comprimé pelliculé
La Commission de la transparence a évalué ce médicament le 7 novembre 2012 (inscription). Elle s'est prononcée de la façon suivante :
Service médical rendu
Le service médical rendu par KALYDECO est important.
Amélioration du service médical rendu
KALYDECO apporte une amélioration du service médical rendu importante (ASMR II) dans la prise en charge thérapeutique de la mucoviscidose chez les patients âgés de 6 ans et plus et porteurs de la mutation CFTR-G551D.

La commission de la Transparence a évalué ce médicament le 5 novembre 2014 (extension d'indication). Elle s'est prononcée de la façon suivante :
Service médical rendu
Chez les patients âgés de 6 ans et plus et porteurs de l'une des mutations de défaut de régulation (classe III) du gène CFTR suivantes : G1244E, G1349D, G178R, G551S, S1251N, S1255P, S549N ou S549R, le SMR est important.
Amélioration du service médical rendu
KALYDECO apporte une amélioration du service médical rendu importante (ASMR II) dans la prise en charge thérapeutique de la mucoviscidose chez les patients âgés de 6 ans et plus et porteurs de l'une des mutations de défaut de régulation (classe III) du gène CFTR suivantes : G1244E, G1349D, G178R, G551S, S1251N, S1255P, S549N ou S549R.

La Commission de la transparence a évalué ce médicament le 5 novembre 2014 (inscription d'un nouveau conditionnement sous forme de plaquette thermoformée (Aclar/Alu)). Elle s'est prononcée de la façon suivante :
Service médical rendu
Le service médical rendu est important.
Amélioration du service médical rendu
KALYDECO 150 mg, comprimé pelliculé, plaquette thermoformée est un complément de gamme qui n'apporte pas d'amélioration du service médical rendu (ASMR V, inexistante) par rapport aux autres présentations déjà inscrites.
5.2 KALYDECO 50 mg, KALYDECO 75 mg, granulé en sachet
La Commission de la transparence a évalué ce médicament le 2 mars 2016 (inscription). Elle s'est prononcée de la façon suivante :
Service médical rendu
Le service médical rendu par les spécialités KALYDECO dans le traitement de la mucoviscidose chez les enfants de 12 mois et plus et pesant de 7 kg à moins de 25 kg, porteurs de l'une des mutations de défaut de régulation (classe III) du gène CFTR suivantes : G551D, G1244E, G1349D, G178R, G551S, S1251N, S1255P, S549N ou S549R est important.
Amélioration du service médical rendu
Comme chez les patients de 6 ans et plus, KALYDECO apporte une amélioration du service médical rendu importante (de niveau II) dans la prise en charge thérapeutique de la mucoviscidose chez les enfants de 2 ans et plus et pesant moins de 25 kg et porteurs de l'une des mutations de défaut de régulation (classe III) du gène CFTR suivantes : G551D, G1244E, G1349D, G178R, G551S, S1251N, S1255P, S549N ou S549R.

La Commission de la transparence a évalué ce médicament le 10 juillet 2019 (extension d'indication). Elle s'est prononcée de la façon suivante :
Service médical rendu
Le service médical rendu par les spécialités KALYDECO dans le traitement de la mucoviscidose chez les enfants de 12 mois et plus et pesant de 7 kg à moins de 25 kg, porteurs de l'une des mutations de défaut de régulation (classe III) du gène CFTR suivantes : G551D, G1244E, G1349D, G178R, G551S, S1251N, S1255P, S549N ou S549R est important.
Amélioration du service médical rendu
KALYDECO apporte, comme chez les enfants âgés de plus de 2 ans, une amélioration du service médical rendu importante (de niveau II) dans la prise en charge thérapeutique de la mucoviscidose chez les enfants de 12 mois à moins de 2 ans pesant de 7 kg à moins de 25 kg, porteurs de l'une des mutations de défaut de régulation (classe III) du gène CFTR suivantes : G551D, G1244E, G1349D, G178R, G551S, S1251N, S1255P, S549N ou S549R.
6. Prix et remboursement des présentations disponibles
Coût du traitement :
N° CIP
Présentation
PPTTC
34009 300 409 9 7
KALYDECO 50 mg (ivacaftor), granulés en sachet (B/56)

			(laboratoires VERTEX PHARMACEUTICALS (FRANCE))
18 508,39 €
34009 300 410 0 0
KALYDECO 75 mg (ivacaftor), granulés en sachet (B/56)

			(laboratoires VERTEX PHARMACEUTICALS (FRANCE))
18 508,39 €
34009 266 060 5 3
KALYDECO 150 mg (ivacaftor), comprimés pelliculés (B/56)

			(laboratoires VERTEX PHARMACEUTICALS (FRANCE))
18 508,39 €
34009 266 061 1 4
KALYDECO 150 mg (ivacaftor), comprimés pelliculés sous plaquette thermoformée (B/56)

			(laboratoires VERTEX PHARMACEUTICALS (FRANCE))
18 508,39 €
Taux de remboursement : 65 %.

Ce taux ne tient pas compte des exonérations liées aux conditions particulières de prise en charge de l'assuré (ALD, invalidité…).
(*) Cf. avis de la CT du 7 novembre 2012, du 5 novembre 2014, du 2 mars 2016, du 10 juillet 2019, consultables sur le site de la HAS :

 http://www.has-sante.fr/portail/jcms/c_5267/actes-medicaments-dispositifs-medicaux?cid=c_5267.

(**) Cf. RCP :

 http://agence-prd.ansm.sante.fr/php/ecodex/index.php.

 https://www.ema.europa.eu/en/documents/product-information/kalydeco-epar-product-information_fr.pdf.

Base de données publique des médicaments :

 http://www.medicaments.gouv.fr.

Adresser toute remarque ou demande d'information complémentaire à :

La Haute Autorité de santé - DEMESP, 5, avenue du Stade-de-France, 93218 Saint-Denis La Plaine Cedex.