I. - Renseignements relatifs à la qualité
du produit destiné à l'essai clinique
 1. Principe actif :
 a) Construction de l'OGM ;
 b) Système de banque cellulaire ou virale :
 - le mode de préparation/constitution ;
 - les contrôles ;
 - le stockage et la stabilité ;
 c) Production et contrôles :
 - le schéma ;
 - la description du procédé de production ;
 - les contrôles des matières premières ;
 - la validation du procédé ;
 - caractérisation du principe actif ;
 d) Contrôles de routine du principe actif ;
 e) Conservation et transport ;
 f) Stabilité ;
 g) Traçabilité.
 2. Produit fini :
 a) Description et composition ;
 b) Développement pharmaceutique ;
 c) Fabrication :
 - le schéma ;
 - la description du procédé de fabrication et contrôles en cours ;
 - la validation du procédé ;
 d) Contrôles des excipients ;
 e) Contrôles du produit fini ;
 f) Conditionnement primaire et secondaire ;
 g) Conservation et transport ;
 h) Stabilité ;
 i) Mode d'utilisation :
 - la stratégie in vivo : vecteur de thérapie génique administré directement au patient ;
 - la stratégie ex vivo : vecteur de thérapie génique administré par l'intermédiaire d'une cellule, qui aura été prélevée chez un donneur, puis génétiquement modifiée avant d'être réadministrée au patient ;
 j) Traçabilité.
 3. Annexes :
 a) Evaluation de la sécurité microbiologique :
 - virus conventionnels ;
 - autres agents pathogènes, d'origine non virale : agents d'encéphalopathies spongiformes subaiguës transmissibles (ESST), bactéries, mycoplasmes, champignons ;
 b) Description des locaux et matériel.
II. - Renseignements relatifs aux données non cliniques
 1. Données de pharmacologie.
 2. Données de pharmacocinétique.
 3. Données de toxicologie :
 a) Toxicité par administration unique ;
 b) Toxicité par administration répétée ;
 c) Risque de mutagenèse et potentiel cancérogène ;
 d) Génotoxicité ;
 e) Toxicologie vis-à-vis des fonctions de reproduction ;
 f) Toxicité de type immunologique ;
 g) Etude du potentiel de dissémination ;
 h) Tolérance locale ;
 i) Autre(s) toxicité(s).
III. - Renseignements relatifs aux protocoles
d'essai clinique
 1. Méthodologie.
 2. Objectifs :
 - l'objectif principal ;
 - le(s) objectif(s) secondaire(s).
 3. Patients :
 - le nombre de patients ;
 - les critères d'inclusion ;
 - les critères de non-inclusion.
 4. Traitement :
 - le(s) traitement(s) étudié(s) :
  - produit de thérapie génique ;
  - médicament(s) ou produit(s) de référence ou placebo ;
 - le(s) traitement(s) associé(s) ;
 - le(s) traitement(s) concomitant(s) non autorisé(s) par le protocole.
 5. Critères d'évaluation :
 - le critère d'évaluation de l'objectif principal ;
 - le(s) critère(s) d'évaluation des objectifs secondaires ;
 - la biologie spécifique ;
 - les questions spécifiques à l'évaluation de la tolérance.
 6. Recueil de l'information, contrôle de qualité et considérations statistiques :
 - modalités de recueil des données ;
 - contrôle de la qualité et audits prévus ;
 - considérations statistiques.
 7. Critères d'arrêt du traitement.
 8. Suivi à court et à long terme des patients :
 - le calendrier prévisionnel de suivi des patients ;
 - le calendrier prévisionnel de disponibilité des résultats de l'essai.
 9. Sortie de l'essai.