NUCALA est une possibilité thérapeutique chez les adultes, les adolescents et les enfants âgés de 6 ans et plus atteints d'un asthme sévère réfractaire à éosinophiles.
La Commission définit les patients susceptibles de bénéficier de mépolizumab comme suit :
- des patients ayant un taux d'éosinophiles sanguins ≥ 300/µL dans les douze derniers mois ;
- ET
- des patients ayant eu au moins deux épisodes d'exacerbations asthmatiques ayant nécessité un traitement par corticoïde oral (≥ 3 jours chacun) dans les 12 derniers mois malgré un traitement de fond associant des corticoïdes inhalés à dose élevée et un bronchodilatateur d'action longue (LABA) (stade 4/5 GINA).
- OU des patients traités par corticothérapie sur une période prolongée (pendant au moins 6 mois au cours des 12 derniers mois chez l'adulte).
Les patients dont l'asthme n'est pas contrôlé en raison d'un traitement de fond inadapté, de problèmes d'observance, de comorbidités ou de facteurs de risque aggravants non pris en charge n'entrent pas dans ce périmètre.
5. SMR/ASMR (*)
5.1. Chez l'adulte
La commission de la Transparence a évalué ces médicaments le 21/09/2016. Elle s'est prononcée de la façon suivante :
Service médical rendu
La Commission considère que le service médical rendu par NUCALA est important uniquement en traitement additionnel dans l'asthme sévère réfractaire à éosinophiles chez les adultes répondant aux critères suivants :
- un taux d'éosinophiles sanguins ≥ 300/µL dans les douze derniers mois ;
- ET
- au moins deux épisodes d'exacerbations asthmatiques ayant nécessité un traitement par corticoïde oral (≥ 3 jours chacune) dans les 12 derniers mois malgré un traitement de fond associant des corticoïdes inhalés à dose élevée et un bronchodilatateur d'action longue (LABA) (stade 4/5 GINA) ;
- OU un traitement par corticothérapie orale pendant au moins 6 mois au cours des 12 derniers mois.
Les patients dont l'asthme n'est pas contrôlé en raison d'un traitement de fond inadapté, de problèmes d'observance, de comorbidités ou de facteurs de risque aggravants non pris en charge n'entrent pas dans ce périmètre.
Le service médical rendu par NUCALA est insuffisant dans les autres situations.
Amélioration du service médical rendu
Prenant en compte :
- la démonstration dans deux études versus placebo d'une réduction significative et cliniquement pertinente des exacerbations d'asthme chez des patients ayant un asthme sévère non contrôlé par un traitement de fond associant des corticoïdes inhalés à doses élevée en association ou des corticoïdes oraux ; cet effet était d'autant plus marqué que le taux d'éosinophiles sanguins à l'inclusion était élevé ;
- la réalisation d'une étude sur l'épargne cortisonique montrant une diminution modeste comparativement au placebo de la consommation des corticoïdes oraux ;
- un effet cliniquement pertinent sur la qualité de vie évaluée par le questionnaire de Saint-Georges dans deux études ;
- le besoin thérapeutique non couvert chez les patients ayant un asthme sévère non contrôlé et les risques associés aux exacerbations, leur impact sur la qualité de vie et les consommations de soin qu'elles génèrent ;
- l'absence de critères diagnostiques clairs de l'asthme à éosinophiles et les limites associées au dosage des éosinophiles sanguins ;
- les incertitudes sur les critères permettant d'identifier en pratique clinique les patients les plus susceptibles de bénéficier de mépolizumab ;
- l'absence d'effet cliniquement pertinent sur la fonction respiratoire évaluée par le VEMS et sur le contrôle de l'asthme évaluée par le questionnaire ACQ-5 ;
- l'absence de données en échec de l'omalizumab ;
NUCALA apporte une amélioration du service médical rendu mineure (ASMR IV) dans la prise en charge de l'asthme sévère réfractaire à éosinophiles.
5.2. Chez l'enfant à partir de 6 ans et l'adolescent
La commission de la Transparence a évalué ce médicament le 17/07/2019. Elle s'est prononcée de la façon suivante :
Service médical rendu
La Commission considère que le service médical rendu par NUCALA est important uniquement en traitement additionnel dans l'asthme sévère réfractaire à éosinophiles chez les adolescents et les enfants de 6 ans et plus répondant aux critères suivants :
- un taux d'éosinophiles sanguins ≥ 300/µL dans les douze derniers mois ;
- ET
- au moins deux épisodes d'exacerbations asthmatiques ayant nécessité un traitement par corticoïde oral (≥ 3 jours chacun) dans les 12 derniers mois malgré un traitement de fond associant des corticoïdes inhalés à dose élevée et un bronchodilatateur d'action longue (LABA) (stade 4/5 GINA) ;
- OU un traitement par corticothérapie orale sur une période prolongée.
Les patients dont l'asthme n'est pas contrôlé en raison d'un traitement de fond inadapté, de problèmes d'observance, de comorbidités ou de facteurs de risque aggravants non pris en charge n'entrent pas dans ce périmètre.
Le service médical rendu par NUCALA est insuffisant dans les autres situations.
Amélioration du service médical rendu
Prenant en compte :
- l'efficacité démontrée de NUCALA chez l'adulte sur la réduction des exacerbations d'asthme, la diminution de la consommation des corticoïdes oraux et la qualité de vie des patients,
- les données d'efficacité et de tolérance très limitées chez l'enfant et l'adolescent et reposant quasi exclusivement sur une extrapolation des résultats observés chez l'adulte,
- le besoin médical non couvert chez les enfants et adolescents atteints d'un asthme sévère non contrôlé par l'association d'un CSI et d'un LABA,
la Commission de la Transparence considère que NUCALA n'apporte pas d'amélioration du service médical rendu (ASMR V) dans la prise en charge de l'asthme sévère réfractaire à éosinophiles.
5.3. Nouvelles présentations en stylo prérempli et en seringue préremplie
La commission de la Transparence a évalué ce médicament le 20 novembre 2019. Elle s'est prononcée de la façon suivante :
Service médical rendu
La Commission considère que le service médical rendu par NUCALA 100 mg solution injectable en seringue préremplie et NUCALA 100 mg solution injectable en stylo prérempli est important uniquement en traitement additionnel dans l'asthme sévère réfractaire à éosinophiles chez les adultes, adolescents et les enfants de 6 ans et plus, répondant aux critères suivants :
- un taux d'éosinophiles sanguins ≥ 300/µL dans les douze derniers mois ;
- ET
- au moins deux épisodes d'exacerbations asthmatiques ayant nécessité un traitement par corticoïde oral (≥ 3 jours chacun) dans les 12 derniers mois malgré un traitement de fond associant des corticoïdes inhalés à dose élevée et un bronchodilatateur d'action longue (LABA) (stade 4/5 GINA) ;
- OU des patients traités par corticothérapie orale sur une période prolongée.
Les patients dont l'asthme n'est pas contrôlé en raison d'un traitement de fond inadapté, de problèmes d'observance, de comorbidités ou de facteurs de risque aggravants non pris en charge n'entrent pas dans ce périmètre.
Le service médical rendu par NUCALA est insuffisant dans les autres situations.
Amélioration du service médical rendu
Ces spécialités sont un complément de gamme qui n'apporte pas d'amélioration du service médical rendu (ASMR V) par rapport à la présentation NUCALA, poudre pour solution injectable en flacon.
6. Prix et remboursement des présentations disponibles
Coût du traitement :
N° CIP
Présentation
PPTTC
34009 300 383 5 2
NUCALA 100 mg (mépolizumab), poudre pour solution injectable en flacon (B/1) (laboratoires GLAXOSMITHKLINE)
1025,79 €
34009 301 863 3 6
NUCALA 100 mg (mépolizumab), solution injectable en seringue préremplie (B/1) (laboratoires GLAXOSMITHKLINE)
1025,79 €
34009 301 863 4 3
NUCALA 100 mg (mépolizumab), solution injectable en stylo prérempli (B/1) (laboratoires GLAXOSMITHKLINE)
1025,79 €
Taux de remboursement : 65%
Ce taux ne tient pas compte des exonérations liées aux conditions particulières de prise en charge de l'assuré (ALD, invalidité…)
Adresser toute remarque ou demande d'information complémentaire à :La Haute Autorité de santé - DEMESP, 5, avenue du Stade-de-France, 93218 Saint-Denis La Plaine Cedex.
(1) Updated guidelines (2015) for management and monitoring of asthmatic patients. Revue des Maladies Respiratoires (2016) 33, 279-325
(2) Global Strategy for Asthma Management and Prevention, Global Initiative for Asthma (GINA) 2019.
(*) Cf. les avis de la CT consultables sur le site de la HAS :
https://www.has-sante.fr/jcms/c_412115/fr/comprendre-l-evaluation-des-medicaments#toc_1_8
(**) Cf. RCP :
http://www.ema.europa.eu/docs/fr_FR/document_library/EPAR_-Product_Information/human/003860/WC500198037.pdf
Base de données publique des médicaments :
http://www.medicaments.gouv.fr