I. - Renseignements administratifs :
1.1. Identification du promoteur : nom, adresse, numéro de téléphone, mail, personne à contacter
1.2. Identification du demandeur auquel le promoteur a confié la soumission du dossier, le cas échéant : Nom, adresse, numéro de téléphone, mail, personne à contacter
1.3. Identification du fabricant du vecteur clinique : nom, lieu de fabrication
II. - Informations concernant le médicament expérimental :
2.1. Description du système de production
2.2. Démonstration de l'absence de formation de virus compétents pour la réplication
2.3. Diagramme (« carte fonctionnelle ») du vecteur clinique
2.4. Caractérisation moléculaire du vecteur clinique
2.5. Description de l'insert
2.6. Biodistribution et excrétion
III. - Renseignements relatifs à la recherche :
3.1. Informations générales sur la recherche
- numéro EUDRACT (si disponible) ;
- titre de la recherche clinique ;
- nom de l'investigateur principal ;
- objectif de la recherche ;
- date de début et de fin prévue ;
- nombre prévu de participants à la recherche ;
- indiquer si une demande relative au même médicament expérimental a été soumise - ou est prévue de l'être - dans d'autres Etats membres de l'EEE. Dans l'affirmative, préciser les pays concernés.
3.2. Sites où la recherche va se dérouler : renseigner les éléments suivants pour chaque site impliqué dans la recherche, y compris le(s) emplacement(s) des laboratoires dans lesquels des activités avec l'OGM sont menées
- nom du site ;
- adresse ;
- personne à contacter ;
- numéro de téléphone ;
- adresse mail ;
- activités prévues ;
- niveau de confinement ;
- nom et coordonnées de la personne responsable chargée de la surveillance et de la sécurité conformément à l'annexe V de la directive 2009/41/CE susvisée.
3.3. Stockage du vecteur clinique sur le site clinique (le demandeur doit préciser si la dose est préparée dans la pharmacie à usage intérieur. Si la dose clinique est préparée dans un endroit autre que la pharmacie à usage intérieur de l'hôpital, cela doit être expliqué)
3.4. Logistique pour le transport sur site du vecteur clinique
3.5. Informations sur la reconstitution, le produit fini et l'administration aux patients
- reconstitution ou mise sous forme appropriée (le cas échéant, résumer les étapes de la reconstitution ou de la mise sous forme appropriée) ;
- forme pharmaceutique et concentration de la dose ;
- voie d'administration ;
- informations sur la posologie et le schéma d'administration (en cas de doses répétées) ;
- informations sur les médicaments concomitants qui peuvent affecter l'excrétion du vecteur clinique / les risques environnementaux (par exemple, l'administration de laxatifs, l'administration d'un médicament qui pourrait augmenter l'activité de réplication du vecteur clinique, l'administration d'un médicament à base de plasmide).
3.6. Mesures visant à prévenir la dissémination dans l'environnement.
- mesures de contrôle pendant la reconstitution (le cas échéant), la manipulation et l'administration du vecteur ;
- équipement de protection individuelle ;
- mesures de décontamination/nettoyage après administration ou en cas de déversement accidentel (mesures de décontamination/nettoyage des matières, surfaces et zones potentiellement contaminées). Les procédures de désinfection appliquées doivent être justifiées par la preuve que la méthode choisie est active sur le vecteur clinique ;
- élimination ou inactivation des reliquats du produit fini à la fin de la recherche ;
- traitement des déchets, y compris, le cas échéant, la décontamination et l'élimination des déchets potentiellement contaminés qui s'accumulent à l'extérieur du site de la recherche. Le cas échéant, identifier également l'entreprise responsable de la gestion des déchets ;
- le cas échéant, recommandations données aux participants à la recherche pour prévenir la dissémination ;
- recommandations sur le don de sang/cellules/tissus/organes données aux participants à la recherche ;
- autres mesures, le cas échéant.
IV. - Autres exigences en matière de données :
a) Plan du (des) site(s) concerné(s) où se déroule la recherche
b) Autres informations
Le plan du site doit indiquer clairement l'emplacement d'un poste de sécurité microbiologique de classe II (PSMII) ou d'un dispositif équivalent (isolateur).
V. - Evaluation des risques environnementaux :
Le demandeur estime qu'il a démontré l'absence de formation de virus compétent pour la réplication et l'absence de nocivité du transgène utilisé pour l'environnement et qu'il considère par conséquent que l'utilisation de ce dossier spécifique d'évaluation des risques environnementaux appliquée aux vecteurs cliniques AAV est adapté.
Si ce n'est pas le cas, ce dossier spécifique ne peut pas être utilisé et le demandeur doit utiliser le « Dossier technique pour les médicaments expérimentaux à usage humain qui contiennent ou consistent en des vecteurs viraux » prévu par la section 1 à la présente annexe.