Ce dossier ne peut être utilisé que pour :
- les cellules humaines génétiquement modifiées au moyen de vecteurs rétro/lentiviraux, y compris les cellules modifiées par édition du génome, dans les cas où le demandeur démontre que (1) il n'y a pas de risque de formation d'un virus compétent pour la réplication et (2) les particules rétro/lentivirales infectieuses résiduelles ont été réduites à des concentrations négligeables dans le produit fini, ou il existe un risque négligeable associé à la présence de particules virales infectieuses résiduelles dans le produit fini ;
- les cellules humaines génétiquement modifiées au moyen de vecteurs viraux adéno-associés, y compris les cellules par édition du génome, dans les cas où le demandeur démontre qu'il n'y a pas de risque de formation de virus compétents pour la réplication ;
- les cellules humaines génétiquement modifiées sans vecteurs viraux, y compris les cellules modifiées par édition du génome.
I. - Renseignements administratifs :
1.1. Identification du promoteur : nom, adresse, numéro de téléphone, mail, personne à contacter
1.2. Identification du demandeur auquel le promoteur a confié la soumission du dossier, le cas échéant : nom, adresse, numéro de téléphone, mail, personne à contacter
1.3 Informations sur la recherche :
a) Informations générales sur la recherche :
- numéro EUDRACT (si disponible) ;
- titre de la recherche ;
- nom de l'investigateur principal ;
- objectif de la recherche ;
- date de début et de fin prévue ;
- nombre prévu de participants à la recherche ;
- indiquer si une demande relative au même médicament expérimental a été soumise ou est prévue de l'être dans d'autres Etats membres de l'EEE. Dans l'affirmative, préciser les pays concernés.
b) Sites où la recherche va se dérouler : renseigner les éléments suivants pour chaque site impliqué dans la recherche :
- nom du site ;
- adresse ;
- personne à contacter ;
- numéro de téléphone ;
- adresse mail ;
- activités prévues ;
- niveau de confinement ;
- nom et coordonnées de la personne responsable chargée de la surveillance et de la sécurité conformément à l'annexe V de la directive 2009/41/CE susvisée.
c) Logistique pour le transport
II. - Informations sur le médicament expérimental :
2.1. Caractérisation du médicament expérimental fini.
a) Informations générales :
Description du médicament fini : autologue ou allogénique, type de cellules, vecteur viral utilisé (rétrovirus, lentivirus, virus adéno-associées, édition du génome), forme pharmaceutique, voie d'administration
b) Absence de virus compétents pour la réplication dans le produit fini
c) Présence de particules virales infectieuses résiduelles dans le produit
(i) Quantités négligeables de particules virales infectieuses résiduelles dans le produit fini
(ii) Présence de particules virales infectieuses résiduelles dans le produit fini
2.2. Caractérisation moléculaire des vecteurs utilisés
a) Carte de la construction du vecteur
b) Description de chacune des composantes du vecteur
III. - Mesures de contrôle :
3.1. Mesures visant à prévenir les risques de transfert accidentel aux professionnels de la santé pendant l'administration et aux autres membres du personnel participant au transport/à la manipulation/à l'administration du produit
3.2. Stratégies de minimisation des risques concernant les participants
3.3. Mesures visant à prévenir la dissémination dans l'environnement : mesures de décontamination/nettoyage après l'administration, élimination ou inactivation des reliquats du produit fini à la fin de la recherche, traitement des déchets
3.4. Autres mesures de minimisation des risques :
- risques identifiés ;
- mesures de minimisation des risques.
IV. - Evaluation des risques environnementaux
Le demandeur considère
1) que l'utilisation de ce dossier spécifique d'évaluation des risques environnementaux appliquée aux cellules génétiquement modifiées est adapté, compte tenu des caractéristiques spécifiques du médicament expérimental (telles que décrites dans le II) et, le cas échéant, des mesures de contrôle mises en œuvre (telles que décrites dans le III)
2) et, dans le cas où les particules rétro/lentivirales infectieuses résiduelles n'ont pas été réduites à des concentrations négligeables dans le produit fini, et en tenant compte des informations fournies dans le II 2.1 (c) (ii) et, le cas échéant, de toute mesure spécifique de minimisation des risques prévue au III, que la présence de particules virales résiduelles dans le produit fini ne présente que des risques négligeables pour l'environnement.
Si ce n'est pas le cas, ce dossier spécifique ne peut pas être utilisé et le demandeur doit utiliser le « Dossier technique pour les médicaments expérimentaux à usage humain qui contiennent ou consistent en des vecteurs viraux » prévu en section 1 à la présente annexe.
V. - Production du médicament expérimental :
5.1. Site de fabrication
- nom de la société ;
- coordonnées ;
- personne à contacter ;
- numéro de téléphone ;
- adresse courriel ;
- numéro d'autorisation, le cas échéant ;
- niveau de confinement.
VI. - Autres exigences en matière de données :
6.1. Plan du ou des sites impliqués
Plan du (des) site(s) concerné(s) où se déroule la recherche