Terapia genica [electronic resource] /
Giacca, Mauro.author.
Questo volume presenta, in maniera comprensiva e dettagliata e allo stesso tempo accessibile, l’intero settore della terapia genica, partendo dalle proprietà dei diversi geni terapeutici per finire con i risultati delle sperimentazioni cliniche più avanzate,e includendo la descrizione delle principali tecniche per il trasferimento genico in vivo ed ex vivo. Il testo comprende argomenti relativi allo sviluppo dei vettori lentivirali e AAV, alle proprietà dei siRNA e dei microRNA, insieme alla descrizione dei risultati delle più recenti sperimentazioni nel campo delle cellule staminali ematopoietiche e delle malattie della retina, del cuore e del sistema nervoso centrale. Fornendo sia informazioni cliniche sia dettagli molecolari relativi alle malattie finora affrontate dalla terapia genica, il volume sarà un prezioso strumento di studio e approfondimento non solo per il ricercatore dell’area biomedica e lo studente di medicina negli ultimi anni di studio, ma anche per il clinico di medicina interna e delle discipline specialistiche.   Mauro Giacca è Direttore della Componente Italiana dell’International Centre for Genetic Engineering and Biotechnology (ICGEB), un’organizzazione internazionale di ricerca con sede a Trieste, e Professore Ordinario di biologia molecolare presso la Facoltà di Medicina e Chirurgia dell’Università di Trieste. Negli ultimi 20 anni,ha partecipato in prima linea allo sviluppo della terapia genica, pubblicando più di 200 articoli sulle riviste scientifiche internazionali. È considerato uno dei massimi esperti nello sviluppo dei vettori AAV e nella loro applicazione per la terapia genica delle malattie cardiovascolari.
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Title Page; Copyright Page; Prefazione; Ringraziamenti; Table of Contents; Abbreviazioni; CAPITOLO 1 Introduzione alla terapia genica; Geni come farmaci; Terapia genica: una visione d'insieme; Scelta del gene terapeutico; Modalità di somministrazione dei geni terapeutici; Sistemi di trasferimento genico; Targeting cellulare; Persistenza del gene terapeutico; Espressione del gene terapeutico; Risposta immunitaria alla terapia genica; Letture consigliate; CAPITOLO 2 Acidi nucleici con funzione terapeutica; Geni codificanti proteine; Proteine sostitutive di proteine cellulari assenti o mutate
Proteine che modulano funzioni cellulariFattori di crescita secreti e citochine; Proteine che regolano la sopravvivenza cellulare e l'apoptosi; Antigeni per la vaccinazione; Anticorpi e anticorpi intracellulari; Subunità del T-cell receptor (TCR); Controllo dell'espressione dei geni terapeutici; Acidi nucleici non codificanti; Oligonucleotidi; Oligonucleotidi modificati; Applicazioni cliniche degli oligonucleotidi; Acidi nucleici catalitici; Piccoli RNA con funzione regolatoria (siRNA, microRNA); MicroRNA (miRNA); Utilizzo terapeutico dell'RNAi; Decoy; Aptameri
Modalità di somministrazione o sintesi intracellulare dei piccoli RNA regolatoriSomministrazione esogena; Sintesi intracellulare di RNA regolatori; Letture consigliate; CAPITOLO 3 Metodologie per il trasferimento genico; Barriere cellulari al trasferimento genico; Endocitosi; Fuoriuscita dal compartimento vescicolare; Indirizzamento al nucleo; Metodologie per il trasferimento genico per la terapia genica: una visione d'insieme; Inoculazione diretta di DNA ed RNA; Metodi fisici; Elettroporazione; Iniezione idrodinamica intravascolare; Sonoporazione
Bombardamento con microparticelle ricoperte di DNA (gene gun)Iniezione di DNA con getti ad alta pressione (jet injection); Metodi chimici; Liposomi e lipidi cationici; Polimeri cationici; Proteine; Problematiche legate all'utilizzo dei metodi chimici per il trasferimento genico; Vettori virali; Vettori basati sui gammaretrovirus; Biologia molecolare e ciclo replicativo dei retrovirus; Struttura dei vettori basati sui gammaretrovirus; Produzione dei vettori gammaretrovirali; Varianti nella costruzione dei genomi dei vettori gammaretrovirali; Proprietà dei vettori gammaretrovirali
Vettori basati sui lentivirusStruttura e produzione dei vettori lentivirali; Proprietà dei vettori lentivirali; Vettori basati sugli adenovirus; Biologia molecolare e ciclo replicativo degli adenovirus; Struttura dei vettori adenovirali; Produzione dei vettori adenovirali; Proprietà dei vettori adenovirali; Vettori basati sul virus adeno-associato (AAV); Biologia molecolare e ciclo replicativo di AAV; Struttura e produzione dei vettori AAV; Proprietà dei vettori AAV; Vettori basati sul virus dell'herpes simplex (HSV); Biologia molecolare e ciclo replicativo degli herpesvirus
Struttura e produzione dei vettori derivati da HSV-1
Includes bibliographical references and index.
Questo volume presenta, in maniera comprensiva e dettagliata e allo stesso tempo accessibile, l’intero settore della terapia genica, partendo dalle proprietà dei diversi geni terapeutici per finire con i risultati delle sperimentazioni cliniche più avanzate,e includendo la descrizione delle principali tecniche per il trasferimento genico in vivo ed ex vivo. Il testo comprende argomenti relativi allo sviluppo dei vettori lentivirali e AAV, alle proprietà dei siRNA e dei microRNA, insieme alla descrizione dei risultati delle più recenti sperimentazioni nel campo delle cellule staminali ematopoietiche e delle malattie della retina, del cuore e del sistema nervoso centrale. Fornendo sia informazioni cliniche sia dettagli molecolari relativi alle malattie finora affrontate dalla terapia genica, il volume sarà un prezioso strumento di studio e approfondimento non solo per il ricercatore dell’area biomedica e lo studente di medicina negli ultimi anni di studio, ma anche per il clinico di medicina interna e delle discipline specialistiche.   Mauro Giacca è Direttore della Componente Italiana dell’International Centre for Genetic Engineering and Biotechnology (ICGEB), un’organizzazione internazionale di ricerca con sede a Trieste, e Professore Ordinario di biologia molecolare presso la Facoltà di Medicina e Chirurgia dell’Università di Trieste. Negli ultimi 20 anni,ha partecipato in prima linea allo sviluppo della terapia genica, pubblicando più di 200 articoli sulle riviste scientifiche internazionali. È considerato uno dei massimi esperti nello sviluppo dei vettori AAV e nella loro applicazione per la terapia genica delle malattie cardiovascolari.
Gene therapy.
Medical biochemistry.
Gene Therapy.
Medical Biochemistry.