Oggi il malato di emofilia, grazie ai progressi scientifici, riesce a condurre una vita abbastanza normale. Curare e bloccare le emorragie rapidamente è fondamentale per limitare i danni. La cura dell’emofilia consiste nella somministrazione del fattore di coagulazione mancante e dipende dalla gravità della malattia.
Attualmente esistono due cure principali:

terapia preventiva (profilassi), consiste nella somministrazione del fattore della coagulazione mancante (fattore VIII per l’emofilia A e fattore IX per l’emofilia B) per prevenire emorragie e conseguenti danni alle articolazioni e ai muscoli
terapia a richiesta, prevede la somministrazione del fattore della coagulazione mancante (fattore VIII per l’emofilia A e fattore IX per l’emofilia B) per bloccare una emorragia prolungata in atto

L'emofilia di solito è curata da una squadra di medici e infermieri di un reparto ospedaliero specializzato (Centro Emofilia).
Terapia preventiva
Nella maggior parte dei casi l’emofilia è grave e richiede un trattamento (terapia) preventivo (profilassi) con iniezioni regolari del fattore della coagulazione mancante. Esso può provenire dal plasma di donatori di sangue o essere di natura sintetica, vale a dire ottenuto con tecniche di ingegneria genetica. Di solito, si insegna ai genitori dei bambini malati come iniettare il fattore di coagulazione. Successivamente, quando saranno più grandi, impareranno i ragazzi stessi a autoiniettarsi il fattore mancante per evitare di doversi recare regolarmente in ospedale. In alcuni casi, le iniezioni possono essere effettuate mediante un dispositivo impiantabile che viene applicato sotto la pelle. Collegato a un vaso sanguigno situato vicino al cuore, il dispositivo offre il vantaggio di non dover cercare la vena ogni volta che deve essere iniettato il fattore di coagulazione.
Gli emofilici che effettuano la terapia (trattamento) preventiva necessitano di appuntamenti regolari presso il reparto ospedaliero che li ha in cura in modo da poter essere controllati nel tempo. Il trattamento preventivo, di solito, viene effettuato per tutta la vita. In alcuni casi è possibile passare al trattamento su richiesta ma, al verificarsi di episodi di sanguinamento significativi, sarà consigliato di tornare alla terapia preventiva.
La terapia preventiva dell’emofilia A e B prevede:
                                                             

emofilia A, iniezioni regolari di un farmaco (octocog alfa) ottenuto sinteticamente grazie alla tecnologia del DNA ricombinante. Questo farmaco è una versione ingegnerizzata del fattore VIII della coagulazione. Le iniezioni sono raccomandate ogni 48 ore. Gli effetti collaterali del farmaco sono rari ma, a volte, può comparire un'eruzione cutanea pruriginosa, arrossamento e dolore nel punto dell'iniezione
emofilia B, iniezioni regolari di un farmaco (nonacog alfa) ottenuto sinteticamente grazie alla tecnologia del DNA ricombinante. Questo farmaco è una versione ingegnerizzata del fattore IX della coagulazione. Le iniezioni sono raccomandate due volte a settimana. Gli effetti indesiderati (effetti collaterali) del farmaco sono rari ma, a volte, può comparire mal di testa, alterazione del gusto, nausea, disagio e gonfiore nel punto dell’iniezione

Terapia su richiesta
Nei casi di emofilia lieve o moderata, la terapia può essere necessaria solo per bloccare immediatamente un'emorragia.

emofilia A, iniezioni di octocog alfa o con un farmaco chiamato desmopressina. La desmopressina è un ormone sintetico. Gli ormoni sono sostanze chimiche che, trasmettendo segnali alle cellule, controllano diverse funzioni fisiologiche dell’organismo. La desmopressina agisce stimolando la produzione del fattore VIII della coagulazione e, di solito, viene somministrata con una iniezione. I possibili effetti collaterali della desmopressina comprendono mal di testa, mal di stomaco e nausea
emofilia B, iniezioni di nonacog alfa