Che cosa sono le CAR-T?
Le CAR-T sono una terapia innovativa in campo onco-ematologico, che permette di offrire una possibilità di cura a pazienti con Linfomi non Hodgkin o con leucemie linfoblastiche che sono andati incontro a ricaduta dopo una o più terapie convenzionali.
La terapia è basata sui linfociti T, un particolare tipo di globuli bianchi responsabili della difesa del nostro organismo dalle malattie (sono considerati i “soldati” del nostro sistema immunitario). Nei pazienti con questo tipo di tumori del sangue però, i linfociti non sono in grado di garantire la propria capacità di difesa immunitaria.
Humanitas dispone di un’unità dedicata al programma CAR-T, composta da medici ematologi esperti in trapianto di cellule staminali; due team di infermieri professionali, di cui uno esperto in aferesi e uno dedicato esclusivamente alla gestione del paziente CAR-T; un team multidisciplinare con neurologi, infettivologi e anestesisti, specializzati nel gestire le tossicità derivanti da CAR-T. Vi sono inoltre di infermieri di Ricerca e data manager dedicati alla gestione dei pazienti arruolati in protocolli clinici.
Come funzionano le CAR-T?
Le CAR-T richiedono una complessa preparazione che ha inizio con il prelievo di cellule dal sangue del paziente che vengono poi separate dal resto delle cellule sanguigne e del plasma attraverso una tecnica chiamata aferesi, che consente la raccolta dei linfociti del paziente. I linfociti vengono poi spediti nei laboratori deputati al processo di ingegnerizzazione, secondo un rigido protocollo di controllo di qualità.
Una volta in laboratorio, all’interno dei linfociti viene introdotto il recettore CAR (Chimeric Antigen Receptor) capace di riconoscere le cellule tumorali: i CAR-T così ottenuti esprimono sulla propria superficie il recettore che individua l’antigene CD 19, una proteina caratteristica delle cellule del linfoma.
La procedura ha una durata di circa 3-4 settimane, trascorse le quali i linfociti CAR-T possono essere infusi nel sangue del paziente, al fine di attaccare e distruggere le cellule tumorali.
Quali sono i vantaggi delle CAR-T?
La terapia con CAR-T offre ai pazienti con linfomi aggressivi e con molteplici ricadute, una possibilità ulteriore per provare a controllare la malattia, con un importante aumento della sopravvivenza, e una possibilità di guarigione in circa il 40% dei casi.
Non tutti i pazienti però possono essere candidati a questa terapia e non in tutti i pazienti le CAR-T portano i risultati sperati. È dunque molto importante affidarsi a Centri specializzati in cui i pazienti siano opportunamente selezionati tenendo conto del corretto rapporto rischio/beneficio.
Le CAR-T sono dolorose o pericolose?
L’infusione delle CAR-T non è dolorosa e avviene durante un ricovero ospedaliero che prevede una settimana di terapia di preparazione.
Durante i primi giorni dopo l’infusione i pazienti vengono monitorati per individuare precocemente eventuali effetti collaterali che si presentano con alterazione della temperatura, della pressione, dell’ossigenazione o alterazione dello stato neurologico.
Le complicanze vengono identificate e trattate con successo nella maggior parte dei casi, con l’aiuto di neurologi e anestesisti esperti.
Alcuni pazienti necessitano di cure intensive per qualche giorno.
Quali pazienti possono effettuare la terapia CAR-T?
La terapia CAR-T è indicata nei seguenti casi:
pazienti con linfoma diffuso a grandi cellule B (DLBCL) recidivato o refrattario a due o più linee di terapia;
pazienti pediatrici e giovani adulti fino ai 25 anni di età con leucemia linfoblastica acuta a cellule B refrattaria, in recidiva post-trapianto o in seconda o ulteriore recidiva;
pazienti con linfoma primitivo del mediastino a grandi cellule B (PMBCL);
pazienti con linfoma a grandi cellule B correlato a virus Epstein-Barr recidivato o refrattario a due o più linee di terapia.                                              
Follow up
Il paziente viene sottoposto a rivalutazione dello stato della malattia attraverso una PET, dopo trenta giorni, tre e sei mesi.
Sono previste norme di preparazione?
I pazienti vengono sottoposti a esami di laboratorio e strumentali prima della programmazione della terapia, per valutarne l’idoneità.

Per informazioni è possibile scrivere una mail a: CARThumanitas@humanitas.it