La cura (terapia) dell’anemia di Fanconi dipende dall'età della persona che ne è colpita e dal grado di severità dell’insufficienza midollare.
Si distinguono due tipi di terapia. Una sintomatica (terapia di supporto) che consiste nella riduzione dei disturbi (sintomi). L'altra, rivolta al trattamento dell'anemia (terapia attiva), consiste nel sostituire le cellule danneggiate del midollo osseo con cellule sane in grado di produrre le cellule del sangue.
Terapia di supporto
Se il midollo osseo è ancora in grado di produrre un numero sufficiente di cellule del sangue, il medico, per controllare nel tempo l’andamento della malattia, prescrive controlli frequenti dell'emocromo (ogni 3-4 mesi), accompagnati da analisi annuali del midollo osseo. Per la diagnosi precoce delle forme tumorali più comuni (ad esempio le leucemie) della malattia potrebbe, inoltre, richiedere controlli periodici. Nel caso in cui il numero delle cellule del sangue dovesse precipitare e mantenersi basso, il medico potrebbe prescrivere l'uso di antibiotici (in caso di infezioni) e trasfusioni di sangue per ripristinare una quantità sufficiente di cellule del sangue. L’uso prolungato di trasfusioni potrebbe, però, compromettere il risultato di altre cure.
La terapia a lungo termine comprende:

trapianto di cellule staminaliÈ la forma di cura che offre maggiori opportunità di guarigione. Il trapianto prevede la sostituzione delle cellule staminali danneggiate con cellule sane, prelevate dal midollo osseo, dal sangue del cordone ombelicale o dal sangue circolante di un donatore compatibile. Le cellule staminali prelevate dal donatore vengono infuse nel corpo della persona malata (ricevente) per via endovenosa, tramite flebo. Una volta iniettate, le cellule staminali raggiungono il midollo osseo e cominciano a produrre nuove cellule del sangue. Se il trapianto ha avuto buon esito, il midollo riuscirà a produrre un numero sufficiente di tutti e tre i tipi di cellule del sangue. Le maggiori probabilità di successo del trapianto si registrano nei bambini e nelle persone molto giovani in presenza delle seguenti condizioni:


assenza di altre gravi malattie
disponibilità di un donatore compatibile (preferibilmente un fratello o una sorella)


Il trapianto di cellule staminali, anche se ha successo, non riduce il rischio di sviluppare alcuni tipi di tumore del sangue e diverse forme di tumori solidi. Pertanto, anche dopo il trapianto, è necessaria una stretta sorveglianza oncologica, per poter scoprire prima possibile (precocemente) i tumori più frequentemente associati alla malattia
terapia a base di androgeniPrima del perfezionamento delle procedure di trapianto, la cura (terapia) con gli ormoni androgeni rappresentava la terapia di prima scelta per l'anemia di Fanconi. Gli androgeni, infatti, sono ormoni sessuali maschili in grado di stimolare la produzione di cellule del sangue per prolungati periodi di tempo. La somministrazione di questi ormoni permette di aumentare i livelli di globuli rossi e di piastrine, ma non riesce a produrre gli stessi risultati sul numero dei globuli bianchi. Gli effetti positivi della terapia tendono a scomparire non appena la terapia viene sospesa ed è, quindi, necessario sottoporsi a continui cicli di trattamento che, a lungo andare, risultano sempre meno efficaci. La cura a base di androgeni può comportare gravi effetti indesiderati (effetti collaterali), soprattutto a carico del fegato, e non previene lo sviluppo della leucemia (un tipo di tumore del sangue)
fattori di crescita sinteticiI fattori di crescita sono sostanze prodotte naturalmente dall'organismo, in grado di stimolare la produzione delle cellule del sangue. L’uso dei fattori di crescita sintetici, prodotti in laboratorio, in molti casi ha permesso di aumentare temporaneamente le quantità dei globuli rossi e dei globuli bianchi. L'efficacia e gli effetti a lungo termine del trattamento sono, comunque, ancora sotto osservazione
terapia genicaPrevede la sostituzione dei geni anomali con copie sane degli stessi geni. I risultati ottenuti finora sono promettenti, ma gli studi sono ancora in fase sperimentale
chirurgiaL'anemia di Fanconi può causare malformazioni, presenti già alla nascita (congenite), in diverse parti del corpo: pollici, braccia, anche e gambe. Possono essere corrette chirurgicamente per recuperare la funzionalità della zona colpita. Alcuni tipi di anomalie, soprattutto quelle a carico del cuore o dell’apparato gastrointestinale, possono richiedere un intervento chirurgico immediato e l’utilizzo di tecniche di chirurgia avanzata