Dato il carattere acuto e aggressivo della leucemia mieloide acuta, la cura (terapia) deve essere iniziata subito dopo averla diagnosticata.La leucemia mieloide acuta è una malattia complessa e, di solito, è curata in centri specializzati di ematologia da squadre di esperti appartenenti a diverse discipline.
La scelta della terapia dipende dallo stadio della malattia, dall'età e dalle condizioni generali del malato e si suddivide in due fasi:

terapia per ottenere la remissione (terapia di induzione), ha lo scopo di eliminare il maggior numero possibile di blasti presenti nel sangue e nel midollo osseo fino alla scomparsa dei segni della malattia
terapia di consolidamento, una volta che i segni della malattia sono scomparsi (remissione) si passa alla fase della terapia di mantenimento che ha l’obiettivo di eliminare tutte le cellule tumorali residue. La chemioterapia può durare diversi anni per mantenere la fase di remissione

La fase di induzione non sempre ha successo e, in alcuni casi, deve essere ripetuta prima di passare a quella di consolidamento. Le cure attualmente disponibili per la leucemia mieloide acuta sono:

chemioterapia, è la cura di prima scelta per il trattamento della leucemia mieloide acuta e distrugge le cellule tumorali attraverso la somministrazione di farmaci da prendere per bocca in forma di compresse, oppure da iniettare per via endovenosa o intramuscolare. Si definisce trattamento sistemico, perché il farmaco entra nella circolazione sanguigna, si diffonde e in questo modo può raggiungere e distruggere le cellule tumorali in ogni parte dell'organismo. Se somministrato per “via intratecale”, il medicinale è iniettato direttamente nel fluido che circonda il cervello e il midollo spinale inserendo un ago sottile nello spazio spinale, compreso a livello della colonna vertebrale lombare (si trova nella parte inferiore della schiena). Esistono vari farmaci chemioterapici potenzialmente utili per la cura della leucemia mieloide acuta. Tra questi, ad esempio, la citarabina, la daunorubicina, l'idarubicina, il mitoxantrone, l'azacitidina, la decitabina, la clofarabina
radioterapia, consiste nell’applicazione di un particolare tipo di radiazioni, denominate “radiazioni gamma”, per distruggere le cellule tumorali. Vi è un motivo fondamentale per sottoporre un paziente affetto da leucemia mieloide acuta a radioterapia: preparare il corpo per un trapianto di midollo o di cellule staminali
trapianto di midollo, consiste nella sostituzione del midollo osseo malato con quello sano di un donatore. La procedura ha inizio con la somministrazione di dosi molto elevate di chemioterapici, con o senza radioterapia, allo scopo di uccidere le cellule tumorali e distruggere il midollo osseo. Il midollo osseo sano viene prelevato da un donatore compatibile e trasferito al malato attraverso un ago introdotto in vena (infusione endovenosa). In tal modo va a sostituire il midollo distrutto dalla chemioterapia. Il donatore può essere un fratello/sorella gemella, un fratello/sorella, un figlio/a, un genitore o una persona non consanguinea. Quando il trapianto è eseguito con midollo osseo prelevato da un donatore si definisce allogenicoNel trapianto cosiddetto autologo, invece, il midollo osseo è prelevato dal malato, è trattato con farmaci per eliminare tutte le cellule tumorali ed è congelato fino al momento in cui sarà reimpiantato nel malato stesso che, nel frattempo, è sottoposto a una chemioterapia ad alte dosi, a volte associata a radioterapia, per distruggere tutto il midollo osseo residuo. A questo punto si procede al reimpianto del midollo osseo conservato, e opportunamente scongelato, per infusione endovenosa
trapianto di cellule staminali, un tipo particolare di trapianto autologo utilizza le cellule staminali periferiche del malato. Il sangue è fatto passare attraverso un'apposita macchina che separa le cellule staminali dalle altre cellule del sangue. Questa procedura, che prende il nome di leucoferesi, dura 3-4 ore. Le cellule staminali periferiche così ottenute sono poi trattate, conservate e utilizzate come già descritto per il midollo osseo. Il trapianto di cellule staminali può essere effettuato da solo o in associazione con quello di midollo osseo
azacitidina, costituisce una possibile cura alternativa per gli adulti malati di leucemia mieloide acuta che non possano sottoporsi al trapianto di cellule staminali. È un farmaco chemioterapico somministrato mediante una iniezione sotto la pelle (sottocutanea). Esso interferisce con la crescita delle cellule tumorali distruggendole e aiuta anche il midollo osseo a produrre cellule del sangue saneNel corso della cura si fa ricorso anche a terapie di supporto (trasfusioni di globuli rossi e di concentrati di piastrine o somministrazione di antibiotici e antifungini) allo scopo di contrastare l'anemia, le emorragie e le infezioni. Queste terapie spesso rappresentano l'unica forma di cura nei pazienti particolarmente anziani e fragili.
sperimentazioni cliniche, è importante ricordare che la ricerca per la cura della leucemia mieloide acuta non si ferma e oggi sono in fase di sperimentazione nuove categorie di farmaci come gli inibitori della tirosin-chinasi, gli inibitori della farnesil-transferasi, gli inibitori di mTOR (una proteina coinvolta nella crescita e proliferazione delle cellule) o i modulatori della resistenza ai farmaci (la cosiddetta multidrug resistance).Il medico curante potrebbe suggerire ai propri malati di prendere parte ad una sperimentazione clinica, sebbene il farmaco offerto potrebbe non essere ancora in possesso dell’autorizzazione all'immissione in commercio in Italia e non essere disponibile normalmente. In tal caso, è da considerare che non ci sono garanzie circa la maggiore efficacia del trattamento offerto rispetto alle cure attualmente disponibili. Sarà il medico a spiegare i benefici e i rischi della terapia proposta