Appena l'accertamento (diagnosi) di leucemia mieloide cronica è confermato, per rallentare la progressione della malattia è prescritto un farmaco chiamato imatinib, che agisce inibendo l'attività della proteina di fusione anomala. Il trattamento con gli inibitori della tirosin chinasi non sono curativi, ma hanno effetto nella fase cronica asintomatica della malattia. Per questo motivo sono la prima terapia che si somministra a questi pazienti. Se tale cura, efficace nel 90% dei malati con il cromosoma Philadelphia, risulta adeguata sarà proseguita per tutta la vita.
Lo scopo della cura è tentare di riportare l'emocromo nei valori normali entro tre mesi, eliminare le cellule leucemiche contenenti il cromosoma Philadelphia dal midollo osseo entro un anno e ottenere la remissione della malattia, ovvero renderla rilevabile solo tramite un test molecolare molto sensibile, entro 18 mesi.
In ogni caso, la scelta della cura dipende dalla fase della malattia, dall'età e dalle condizioni generali del malato. La terapia standard non funziona necessariamente in tutte le persone e a volte comporta più effetti indesiderati (effetti collaterali) di quanto si pensi. Per tale motivo si conducono studi clinici allo scopo di individuare modi più efficaci di cura, basandosi sulle informazioni più aggiornate al momento disponibili. 
Il trapianto di cellule staminali emopoietiche allogeniche è riservato ai pazienti con la malattia in fase accelerata o blastica e a quelli resistenti agli inibitori della tirosin chinasi. Per l'attivazione della terapia è fondamentale che il paziente si rivolga ad un centro ematologico specializzato. La presa in carico del paziente in un centro specializzato è importante anche per consentire l'erogazione dei farmaci utilizzati nella terapia della leucemia mieloide, che hanno un costo elevato.
Cura della leucemia mieloide cronica - Stadio iniziale
Da circa dieci anni la cura standard per la leucemia mieloide cronica è rappresentata dalla somministrazione dei cosiddetti “farmaci intelligenti”, ovvero farmaci in grado di agire in modo molto selettivo. Queste molecole sono in grado di riconoscere alcune proteine che si trovano sulla parete delle cellule tumorali, o al loro interno, ovvero di bloccare i meccanismi con i quali la cellula tumorale si riproduce. Poiché queste proteine sono presenti solo in piccola parte anche sulle cellule sane, ne risulta che l'azione dei farmaci è mirata verso le cellule tumorali. Sono stati approvati 4 farmaci da usare in prima battuta:

imatinib, capostipite di questi farmaci, è un inibitore della tirosina chinasi, proteina che favorisce la crescita delle cellule tumorali, e inibisce l'oncogene BCR-ABL responsabile dell'inizio della malattia. L'imatinib ha letteralmente rivoluzionato la cura della malattia e la sopravvivenza dei malati: si prende per bocca (via orale) una volta al giorno e, in genere, riesce a tenere sotto controllo la malattia evitando la progressione verso la fase blastica. La cura con imatinib deve essere seguita per tutta la vita ma, di solito, è ben tollerata perché gli effetti indesiderati sono molto lievi rispetto a quelli dei farmaci tradizionali. Tali effetti possono includere nausea, vomito, ritenzione idrica, quindi gonfiore a viso e gambe, crampi muscolari, dolori articolari, diarrea, irritazione della pelle con comparsa di bollicine o rigonfiamenti che provocano prurito o dolore (rash cutaneo). In alcuni casi (dal 10% al 40% delle persone) l'efficacia di imatinib diminuisce con il tempo e diventa necessario passare ad una terapia alternativa con farmaci di seconda generazione che agiscano contro lo stesso bersaglio
dasatinib, nilotinib, bosutinib, sebbene inizialmente fosse possibile prescrivere questi farmaci solo come seconda scelta nelle persone che non rispondevano all'imatinib, dal 2011 nilotinib e dasatinib si possono usare anche come trattamento di prima linea, in altre parole possono essere impiegati come prima scelta terapeutica dopo l'accertamento (diagnosi) della leucemia mieloide cronica poiché è stato dimostrato che agiscono più rapidamente rispetto all'imatinib nel ridurre il livello della malattia: 


il dasatinib è un inibitore tirosin-chinasico più potente dell'imatinib ed è attivo contro la malattia resistente a quest'ultimo, ha una tossicità pleuro-polmonare, perciò può essere controindicato per i pazienti che hanno patologie respiratorie o cardiache
il nilotinib è anch'esso un inibitore più potente dell'imatinib, ma può avere degli effetti indesiderati in pazienti con ipertensione o ipercolesterolemia
il bosutinib, anch'esso più potente dell'imatinib, non ha grossi effetti collaterali, se non provocare episodi di diarrea e incremento delle transaminasi


A questi farmaci si può associare l'interferone alfa che ne potenzia l'effetto, accelerando la risposta

Recentemente è stato approvato il ponatinib da usare prima di passare al trapianto di midollo, in pazienti resistenti agli altri inibitori, perché agisce su un altro tipo di mutazione, anche questa molecola può dare effetti collaterali soprattutto sul sistema circolatorio. È necessario interrompere temporaneamente la cura se gli effetti indesiderati diventano particolarmente fastidiosi, per riprenderla dopo una pausa, eventualmente riducendo la dose somministrata. Tutti questi inibitori sono teratogeni e, quindi, sono sconsigliati per le donne in stato di gravidanza.
La risposta a questi farmaci viene misurata a 3 mesi, 6 mesi, 1 anno, con un test molecolare che identifica la proteina di BCR-ABL o con un test citogenetico che misura le cellule positive per il cromosoma Ph. Altre molecole capaci di bloccare il gene BCR-ABL sono già disponibili in altri Paesi e sono in fase di studio e approvazione anche in Italia.
Cura della leucemia mieloide cronica - Stadio avanzato

chemioterapia, prima dell'avvento dei farmaci mirati, le prospettive di cura o di controllo della malattia per una persona colpita da leucemia mieloide cronica erano molto più scarse. Inizialmente, la cura privilegiata era la chemioterapia tradizionale a basse dosi, ma il suo utilizzo si è progressivamente ridotto con l'introduzione dell'interferone (rimasto per anni la terapia di prima scelta a partire dagli anni Ottanta) e, più tardi, dell'imatinib. Oggi, la chemioterapia è utilizzata quando gli inibitori di BCR-ABL non funzionano o come parte della procedura che precede il trapianto di cellule staminali. La somministrazione in compresse, nella fase iniziale, può causare debolezza, comparsa di bolle e macchie sulla pelle (rush cutaneo) e una maggiore vulnerabilità alle infezioni. Tuttavia, se la malattia avanza è necessaria la sua somministrazione per via endovenosa che ha degli effetti secondari più importanti, quali nausea, vomito, astenia, caduta dei capelli, infertilità. Essi, comunque, cessano con l'interruzione della terapia
terapia biologica, è un tipo di terapia che prevede l'utilizzo delle cellule prodotte dall'organismo stesso per lottare contro la malattia. Queste sostanze vengono potenziate in modo da risultare più efficaci nella distruzione delle cellule tumorali
fattori di crescita, sostanze che stimolano la produzione dei vari tipi cellulari del sangue da parte del midollo
anticorpi monoclonali, molecole in grado di riconoscere specifiche proteine presenti sulle cellule tumorali, ma non su quelle normali
interleuchine e interferone, sostanze prodotte dall'organismo nei processi infiammatori
radioterapia, in genere, la radioterapia non è utilizzata per la cura della leucemia mieloide cronica. Tuttavia, in alcuni casi è utile per ridurre il dolore alle ossa o la dimensione di organi, come la milza, ingrossati a causa della malattia
chirurgia, la chirurgia riveste un ruolo simile a quello della radioterapia perché viene usata in casi estremi per rimuovere la milza quando non sia possibile ridurne le dimensioni con la terapia farmacologica o con la radioterapia
trapianto di cellule staminali e di midollo osseo, il trapianto di midollo osseo ha lo scopo di sostituire il midollo osseo malato con quello sano. Dopo la somministrazione di dosi molto elevate di chemioterapici e l'eventuale radioterapia, entrambe effettuate allo scopo di eliminare le cellule tumorali e distruggere il midollo osseo, è possibile procedere al trapianto di cellule staminali emopoietiche, vale a dire capaci di generare le cellule del sangue. La scelta di eseguire il trapianto dipende dal malato (è adatto alle persone giovani), dalle caratteristiche della malattia, dalla presenza di fattori che possono influenzare l'andamento della malattia (fattori prognostici) e dalla disponibilità di un potenziale donatore. Le cellule staminali possono essere prelevate dal sangue o dal midollo osseo dello stesso malato (trapianto autologo) o di un donatore (trapianto allogenico). Il trapianto autologo è raro in questo tipo di leucemia a causa del rischio di trapiantare anche cellule malate assieme a quelle sane e si ricorre, quindi, più spesso al trapianto allogenico. Le cellule staminali trapiantate vanno a sostituire quelle del midollo osseo originale, danneggiate dalla chemioterapia, e cominciano a formare nuove cellule del sangue normali. Il trapianto può mettere a dura prova il corpo e può causare effetti indesiderati significativi e complicazioni importanti. In genere, il risultato migliore si ottiene se il donatore ha lo stesso tipo di tessuto del ricevente e il candidato migliore per la donazione, normalmente, è un fratello o una sorella. Il trapianto di cellule staminali può essere effettuato da solo o in associazione con quello di midollo osseo