Confezioni 
 Miglustat Gen Orph 100 mg 84 capsule rigide
Cos'è Miglustat Gen Orph? 
 Miglustat Gen Orph  è un farmaco a base del principio attivo  Miglustat , appartenente alla categoria degli  Metabolici: regolatori metabolici diversi  e nello specifico  Prodotti vari dell'apparato gastrointestinale e metabolismo . E' commercializzato in Italia dall'azienda  Biovalley Investments & Partner S.r.l. . Miglustat Gen Orph  può essere prescritto con  Ricetta RRL - medicinali soggetti a prescrizione medica limitativa, vendibili al pubblico su prescrizione di centri ospedalieri o di specialisti .
										 

Informazioni commerciali sulla prescrizione 
 Titolare:  Gen. Orph S.a.s Concessionario:  Biovalley Investments & Partner S.r.l. Ricetta:  RRL - medicinali soggetti a prescrizione medica limitativa, vendibili al pubblico su prescrizione di centri ospedalieri o di specialisti Classe:  A Principio attivo:  Miglustat Gruppo terapeutico:  Metabolici: regolatori metabolici diversi Forma farmaceutica:  capsula
Indicazioni 
 Miglustat Gen.Orph è indicato per il trattamento orale della malattia di Gaucher di tipo 1 di pazienti adulti con sintomatologia da lieve a moderata. Miglustat Gen.Orph può solo essere utilizzato per il trattamento di pazienti per i quali la terapia di sostituzione enzimatica non è appropriata (vedere paragrafi 4.4 e 5.1). 
 Miglustat Gen.Orph è indicato per il trattamento delle manifestazioni neurologiche progressive in pazienti adulti ed in pazienti in età pediatrica affetti dalla malattia di Niemann-Pick di tipo C (vedere paragrafi 4.4 e 5.1).
Posologia 
 La terapia deve essere eseguita da medici esperti nella gestione della malattia di Gaucher o della malattia di Nemann-Pick di tipo C, a seconda del caso. 
 Dosaggio nella malattia di Gaucher di tipo 1 
 Posologia 
 A dulto 
 La dose iniziale raccomandata per il trattamento di pazienti adulti affetti dalla malattia di Gaucher di tipo 1 è di 100 mg tre volte al giorno. 
 Episodi diarroici hanno resa necessaria, in alcuni pazienti, la temporanea riduzione della dose a 100 mg una o due volte al giorno. 
 P opolazione pediatrica 
 L'efficacia di Miglustat Gen.Orph nei bambini ed adolescenti in età 0-17 anni affetti da malattia di Gaucher tipo 1 non è stata stabilita. Non ci sono dati disponibili. 
 Dosaggio nella malattia di Niemann-Pick di tipo C 
 Adulto 
 La dose raccomandata per il trattamento di pazienti adulti affetti dalla malattia di Niemann-Pick di tipo C è di 200 mg tre volte al giorno. 
 Popolazione pediatrica 
 La dose raccomandata per il trattamento di pazienti adolescenti (età superiore o uguale a 12 anni) affetti dalla malattia di Niemann-Pick di tipo C è di 200 mg tre volte al giorno. 
 Il dosaggio in pazienti sotto i 12 anni deve essere modificato sulla base dell'area della superficie corporea come da tabella sottostante: 
 
  
   
    Area superficie corporea (m 2 ) 
    Dosaggio raccomandato 
   
   
    > 1.25 
    200 mg tre volte al giorno 
   
   
    > 0.88 – 1.25 
    200 mg due volte al giorno 
   
   
    > 0.73 – 0.88 
    100 mg tre volte al giorno 
   
   
    > 0.47 – 0.73 
    100 mg due volte al giorno 
   
   
    ≤ 0.47 
    100 mg una volta al giorno 
   
  
 
 A causa di episodi diarroici può essere necessaria la riduzione temporanea del dosaggio. Il beneficio per il paziente conseguente al trattamento con Miglustat Gen.Orph deve essere valutato su una base regolare (vedere paragrafo 4.4). Nell'uso di Miglustat Gen.Orph in pazienti in età inferiore a 4 anni affetti dalla malattia di NiemannPick di tipo c'è un esperienza limitata. 
 Popolazioni speciali   
 A nziani 
 Non vi sono esperienze riguardo l'impiego di Miglustat Gen.Orph in pazienti con età maggiore di 70 anni. 
 C ompromissione renale 
 I dati farmacocinetici indicano una maggiore esposizione sistemica al miglustat nei pazienti con compromissione renale. In pazienti con clearance della creatinina normalizzata pari a 50-70 ml/min/1,73 m 2 , la somministrazione deve iniziare con una dose di 100 mg due volte al giorno nei pazienti con malattia di Gaucher tipo 1 e con una dose di 200 mg due volte al giorno (modificata sulla base della superficie corporea per i pazienti sotto i 12 anni di età) nei pazienti con malattia di NiemannPick tipo C. 
 In pazienti con clearance della creatinina normalizzata pari a 30-50 ml/min/1,73 m 2 , la somministrazione deve iniziare al dosaggio di 100 mg una volta al giorno nei pazienti affetti dalla malattia di Gaucher di tipo 1 e al dosaggio di 100 mg due volte al giorno (modificato sulla base della superficie corporea per i pazienti sotto i 12 anni di età) nei pazienti affetti dalla malattia di Nemann-Pick di tipo C. Se ne sconsiglia la somministrazione a pazienti con grave compromissione renale (clearance della creatinina < 30 ml/min/1,73 m 2 ) (vedere paragrafi 4.4 e 5.2). 
 
 C ompromissione epatica 
 Miglustat Gen.Orph non è stato valutato in pazienti con compromissione epatica. 
 Modalità di somministrazione 
 Miglustat Gen.Orph può essere assunto a digiuno o a stomaco pieno. 

Controindicazioni 
 Ipersensibilità al principio attivo o ad uno qualsiasi degli eccipienti elencati nel paragrafo 6.1. 

Avvertenze speciali e precauzioni di impiego 
 Tremore  Il 37% circa dei pazienti affetti dalla malattia di Gaucher di tipo 1 e il 58% dei pazienti affetti dalla malattia di Niemann-Pick di tipo C negli studi clinici  
											
											...  Vedi la Scheda Tecnica del farmaco - RCP - completa: accedi al sito  

Interazioni con altri medicinali e altre forme di interazione 
 I pochi dati disponibili indicano che la somministrazione concomitante di miglustat con la sostituzione enzimatica con imiglucerasi nei pazienti affetti dalla malattia di Gaucher di tipo 1 può determinare una  ...  Vedi la Scheda Tecnica del farmaco - RCP - completa: accedi al sito  Interazioni riportate su letteratura scientifica internazionale Prima di prendere  "Miglustat Gen Orph"  insieme ad altri farmaci come  , etc.., chiedi al tuo al tuo medico o farmacista di fiducia di verificare che sia sicuro e non dannoso per la tua salute ... 
Assumere Miglustat Gen Orph durante la gravidanza e l'allattamento 
 Posso prendere Miglustat Gen Orph durante la gravidanza e l'allattamento? Gravidanza  Non vi sono dati adeguati provenienti dall'uso del Miglustat in donne in gravidanza. Studi condotti su animali hanno evidenziato una tossicità riproduttiva, compresa la distocia (vedere paragrafo 5.3). Il 
										 ...  Vedi la Scheda Tecnica del farmaco - RCP - completa: accedi al sito  

Effetti sulla capacità di guidare veicoli e sull'uso di macchinari 
 Miglustat Gen.Orph altera in modo trascurabile la capacità di guidare veicoli e di usare macchinari. Sono stati tuttavia riportati capogiri come reazione avversa comune e i pazienti che soffrono di capogiri devono pertanto astenersi dal guidare veicoli e dal fare uso di macchinari. 

Effetti indesiderati 
 Sintesi del profilo di sicurezza  Le reazioni avverse più comuni riportate negli studi clinici con Miglustat sono state diarrea, flatulenza, dolore addominale, perdita di peso e tremore (vedere paragrafo 4.4).  ...  Vedi la Scheda Tecnica del farmaco - RCP - completa: accedi al sito  

Sovradosaggio 
 S i ntomi 
 Non sono stati rilevati sintomi acuti di sovradosaggio. Durante trial clinici, Miglustat è stato somministrato a pazienti HIV positivi a dosi che hanno raggiunto i 3000 mg/giorno per un periodo massimo di sei mesi. Tra gli eventi avversi osservati rientravano: granulocitopenia, vertigini e parestesia. In un gruppo simile di pazienti, a cui venivano somministrate dosi di 800 mg/giorno di farmaco o superiori, sono state riscontrate leucopenia e neutropenia. 
 T r attamento 
 In caso di sovradosaggio si raccomanda un trattamento medico generale 

Proprietà farmacodinamiche 
 Categoria farmacoterapeutica: Altri prodotti per il tubo digerente e il metabolismo, codice ATC: A16AX06  Malattia di Gaucher di tipo 1  La malattia di Gaucher di tipo 1 è un disturbo 


										...  

Proprietà farmacocinetiche 
 I parametri farmacocinetici di Miglustat sono stati esaminati su volontari sani, in un esiguo campione di pazienti affetti dalla malattia di Gaucher di tipo 1, nella malattia di Fabry in  ...  

Dati preclinici di sicurezza 
 I principali effetti riscontrati in tutte le specie sono stati perdita ponderale e diarrea e, a dosaggi più elevati, danni alla mucosa gastrointestinale (erosioni e ulcerazione). Inoltre, negli animali, a  ...  

Elenco degli eccipienti 
 Una capsula contiene  Sodio amido glicolato (tipo A)  Povidone (K30)  Stearato di magnesio.  Rivestimento esterno della capsula  Gelatina,  Biossido di titanio (E171).
Farmaci Equivalenti 
 I farmaci equivalenti di  Miglustat Gen Orph  a base di  Miglustat  sono:  Miglustat Accord ,  Miglustat Dipharma ,  Yargesa ,  Zavesca