Confezioni 
 Kalydeco 50 mg granulato uso orale 56 bustine (4x14) Kalydeco 75 mg granulato uso orale 56 bustine (4x14)
Cos'è Kalydeco? 
 Kalydeco  è un farmaco a base del principio attivo  Ivacaftor , appartenente alla categoria degli  Farmaci per il trattamento della fibrosi cistica  e nello specifico  Altri preparati per il sistema respiratorio . E' commercializzato in Italia dall'azienda  Vertex Pharmaceuticals (Italy) S.r.l. . Kalydeco  può essere prescritto con  Ricetta RRL - medicinali soggetti a prescrizione medica limitativa, vendibili al pubblico su prescrizione di centri ospedalieri o di specialisti .
										 

Informazioni commerciali sulla prescrizione 
 Titolare:  Vertex Pharmaceuticals (Ireland) Limited Concessionario:  Vertex Pharmaceuticals (Italy) S.r.l. Ricetta:  RRL - medicinali soggetti a prescrizione medica limitativa, vendibili al pubblico su prescrizione di centri ospedalieri o di specialisti Classe:  A Principio attivo:  Ivacaftor Gruppo terapeutico:  Farmaci per il trattamento della fibrosi cistica Forma farmaceutica:  granulato
Indicazioni 
 Kalydeco granulato è indicato per il trattamento di bambini di almeno 6 mesi di età e con peso corporeo da 5 kg a meno di 25 kg affetti da fibrosi cistica (FC), che hanno una mutazione  R117H CFTR  o una delle seguenti mutazioni di gating (di classe III) nel gene  CFTR :  G551D ,  G1244E, G1349D, G178R, G551S, S1251N, S1255P, S549N  o  S549R  (vedere paragrafi 4.4 e 5.1).
Posologia 
 Kalydeco deve essere prescritto esclusivamente da medici esperti nel trattamento della fibrosi cistica. Se il genotipo del paziente non è noto, la presenza di una mutazione indicata in almeno un allele del gene  CFTR  deve essere confermata, prima di iniziare il trattamento, con un metodo di genotipizzazione accurato e validato (vedere paragrafo 4.1). La fase della variante poli-T identificata con la mutazione  R117H  deve essere determinata in conformità alle raccomandazioni cliniche locali. 
 Posologia 
 I bambini di almeno 6 mesi di età, gli adolescenti e gli adulti devono ricevere la dose indicata nella Tabella 1. 
 Tabella 1: Raccomandazioni posologiche per i pazienti di 6 mesi di età e oltre 
 
  
   
    
    Peso 
    
    
    Dose 
    
    
    Dose giornaliera totale 
    
   
  
  
   
    
    Da ≥ 5 kg a < 7 kg 
    
    
    25 mg di granulato assunto per via orale ogni 12 ore con alimenti contenenti grassi 
    
    
    50 mg 
    
   
   
    
    Da ≥ 7 kg a < 14 kg 
    
    
    50 mg di granulato assunto per via orale ogni 12 ore con alimenti contenenti grassi 
    
    
    100 mg 
    
   
   
    
    Da ≥ 14 kg a < 25 kg 
    
    
    75 mg di granulato assunto per via orale ogni 12 ore con alimenti contenenti grassi 
    
    
    150 mg 
    
   
   
    
    ≥ 25 kg 
    
    
    Per maggiori dettagli consultare il riassunto delle caratteristiche del prodotto per Kalydeco compresse. 
    
   
  
 
 Dimenticanza di una dose 
 Se il paziente si accorge di avere dimenticato una dose entro 6 ore dall'ora di assunzione abituale, deve essere avvisato di prendere la dose non appena possibile e di prendere poi quella successiva all'ora prevista. Se sono trascorse più di 6 ore dall'ora di assunzione abituale della dose, si deve avvisare il paziente di attendere fino alla dose successiva prevista. 
 Uso concomitante di inibitori del CYP3A 
 In caso di somministrazione concomitante con forti inibitori del CYP3A, la dose di Kalydeco deve essere ridotta a una bustina (Ivacaftor 25 mg per i pazienti con peso corporeo da 5 kg a < 7 kg; ivacaftor 50 mg per i pazienti con peso corporeo da 7 kg a < 14 kg; ivacaftor 75 mg per i pazienti con peso corporeo da 14 kg a < 25 kg) due volte la settimana (vedere paragrafi 4.4 e 4.5). 
 In caso di somministrazione concomitante con inibitori moderati del CYP3A, la dose di Kalydeco deve essere quella sopra raccomandata, ma somministrata una volta al giorno (vedere paragrafi 4.4 e 4.5). 
 Popolazioni speciali 
 Compromissione renale 
 Non è necessario alcun aggiustamento della dose per i pazienti con compromissione renale da lieve a moderata. Si raccomanda cautela in pazienti con compromissione renale severa (clearance della creatinina inferiore o pari a 30 mL/min) o malattia renale allo stadio terminale (vedere paragrafi 4.4 e 5.2). 
 Compromissione  epatica 
 Non è necessario alcun aggiustamento della dose per i pazienti con compromissione epatica lieve (Child-Pugh Classe A). Nei pazienti con compromissione epatica moderata (Child-Pugh Classe B), si raccomanda una dose ridotta corrispondente ad una bustina (ivacaftor 25 mg per i pazienti con peso corporeo da 5 kg a < 7 kg; ivacaftor 50 mg per i pazienti con peso corporeo da 7 kg a < 14 kg; ivacaftor 75 mg per i pazienti con peso corporeo da 14 kg a < 25 kg) una volta al giorno. Non c'è esperienza sull'uso di Kalydeco in pazienti con compromissione epatica severa; pertanto, l'uso di Kalydeco in tali pazienti non è raccomandato a meno che i benefici non superino i rischi. In tali casi, la dose iniziale deve essere quella sopra raccomandata, ma somministrata a giorni alterni. Gli intervalli di somministrazione devono essere modificati secondo la risposta clinica e la tollerabilità (vedere paragrafi 4.4 e 5.2). 
 Popolazione pediatrica 
 La sicurezza e l'efficacia di Kalydeco nei bambini di età inferiore a 6 mesi non sono state stabilite. Non ci sono dati disponibili. 
 Sono disponibili dati limitati in pazienti di età inferiore a 6 anni con una mutazione  R117H  nel gene  CFTR . I dati disponibili in pazienti di età pari e superiore a 6 anni sono riportati nei paragrafi 4.8, 5.1 e 5.2. 
 Modo di somministrazione 
 Per uso orale. 
 Ogni bustina è esclusivamente monouso. 
 Ogni bustina di granulato deve essere miscelata con 5 mL di alimenti morbidi o liquidi idonei per l'età dei pazienti e consumata immediatamente e per intero. Alimenti o liquidi devono essere a temperatura ambiente o inferiore. Se non viene consumata immediatamente, la miscela si è dimostrata stabile per un'ora, pertanto deve essere ingerita entro tale periodo. Subito prima o subito dopo la somministrazione deve essere consumato un pasto o uno spuntino contenente grassi. 
 Gli alimenti o le bevande contenenti pompelmo o arancia amara devono essere evitati durante il trattamento (vedere paragrafo 4.5).
Controindicazioni 
 Ipersensibilità al principio attivo o ad uno qualsiasi degli eccipienti elencati al paragrafo 6.1. 

Avvertenze speciali e precauzioni di impiego 
 Solo pazienti con FC che avevano una mutazione di gating (di classe III) G551D, G1244E, G1349D, G178R, G551S, S1251N, S1255P, S549N o S549R o mutazione G970R in almeno un allele  
											
											...  Vedi la Scheda Tecnica del farmaco - RCP - completa: accedi al sito  

Interazioni con altri medicinali e altre forme di interazione 
 Ivacaftor è un substrato di CYP3A4 e CYP3A5. È un debole inibitore del CYP3A e della P-gp e un potenziale inibitore del CYP2C9. Gli studi in vitro hanno dimostrato che  ...  Vedi la Scheda Tecnica del farmaco - RCP - completa: accedi al sito  Interazioni riportate su letteratura scientifica internazionale Prima di prendere  "Kalydeco"  insieme ad altri farmaci come  , etc.., chiedi al tuo al tuo medico o farmacista di fiducia di verificare che sia sicuro e non dannoso per la tua salute ... 
Assumere Kalydeco durante la gravidanza e l'allattamento 
 Posso prendere Kalydeco durante la gravidanza e l'allattamento? Gravidanza  I dati relativi all'uso di Ivacaftor in donne in gravidanza non esistono o sono in numero limitato (meno di 300 gravidanze esposte). Gli studi sugli animali non indicano effetti 
										 ...  Vedi la Scheda Tecnica del farmaco - RCP - completa: accedi al sito  

Effetti sulla capacità di guidare veicoli e sull'uso di macchinari 
 Kalydeco altera lievemente la capacità di guidare veicoli o di usare macchinari. Ivacaftor può causare capogiro (vedere paragrafo 4.8); pertanto, i pazienti che manifestano capogiro devono essere avvertiti di non guidare veicoli o usare macchinari fino alla risoluzione dei sintomi. 

Effetti indesiderati 
 Riassunto del profilo di sicurezza  Le reazioni avverse più comuni comparse nei pazienti di età pari e superiore a 6 anni trattati con Ivacaftor, negli studi di Fase 3 controllati  ...  Vedi la Scheda Tecnica del farmaco - RCP - completa: accedi al sito  

Sovradosaggio 
 Non sono disponibili antidoti specifici per il sovradosaggio di Ivacaftor. Il trattamento del sovradosaggio consiste in misure di supporto generali, quali il monitoraggio dei parametri vitali, dei test della funzione epatica e l'osservazione dello stato clinico del paziente. 

Proprietà farmacodinamiche 
 Categoria farmacoterapeutica: Altri preparati per il sistema respiratorio, codice ATC: R07AX02  Meccanismo d'azione  Ivacaftor è un potenziatore della proteina CFTR, vale a dire che ivacaftor in vitro aumenta il gating 


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Proprietà farmacocinetiche 
 La farmacocinetica di Ivacaftor è simile in volontari adulti sani e pazienti con FC.  Dopo la somministrazione orale di una dose singola di 150 mg, a volontari sani a stomaco  ...  

Dati preclinici di sicurezza 
 I dati preclinici non rivelano rischi particolari per l'uomo sulla base di studi convenzionali di sicurezza farmacologica, tossicità a dosi ripetute, genotossicità e potenziale cancerogeno.  Gravidanza e fertilità  Ivacaftor è  ...  

Elenco degli eccipienti 
 Silice colloidale anidra  Croscarmellosa sodica  Ipromellosa acetato succinato  Lattosio monoidrato  Magnesio stearato  Mannitolo  Sucralosio  Sodio laurilsolfato (E487)
Farmaci Equivalenti 
 I farmaci equivalenti di  Kalydeco  a base di  Ivacaftor  sono: