Confezioni 
 Spinraza 12 mg soluzione iniettabile uso intratecale 1 flaconcino 5 ml (2,4 mg/ml)
Cos'è Spinraza? 
 Spinraza  è un farmaco a base del principio attivo  Nusinersen , appartenente alla categoria degli  Apparato muscolo-scheletrico  e nello specifico  Altri farmaci per le affezioni del sistema muscolo-scheletrico . E' commercializzato in Italia dall'azienda  Biogen Italia  s.r.l. . Spinraza  può essere prescritto con  Ricetta OSP - medicinali soggetti a prescrizione medica limitativa, utilizzabili esclusivamente in ambiente ospedaliero o in struttura ad esso assimilabile .
										 

Informazioni commerciali sulla prescrizione 
 Titolare:  Biogen Netherlands B.V. Concessionario:  Biogen Italia  s.r.l. Ricetta:  OSP - medicinali soggetti a prescrizione medica limitativa, utilizzabili esclusivamente in ambiente ospedaliero o in struttura ad esso assimilabile Classe:  H Principio attivo:  Nusinersen Gruppo terapeutico:  Apparato muscolo-scheletrico Forma farmaceutica:  soluzione (uso interno)
Indicazioni 
 Spinraza è indicato per il trattamento dell'atrofia muscolare spinale 5q.
Posologia 
 Il trattamento con Spinraza deve essere iniziato esclusivamente da un medico esperto nella gestione dell'atrofia muscolare spinale (SMA). 
 La decisione di procedere con il trattamento deve basarsi su una esperta valutazione, personalizzata sul singolo soggetto, dei benefici attesi dal trattamento con Spinraza rispetto al suo potenziale rischio. È possibile che i pazienti con ipotonia profonda e insufficienza respiratoria alla nascita, in cui Spinraza non è stato studiato, non manifestino un beneficio clinicamente significativo a causa del deficit severo della proteina SMN. 
 Posologia 
 Spinraza è per uso intratecale mediante puntura lombare. 
 La dose raccomandata è 12 mg (5 ml) per somministrazione. 
 Il trattamento con Spinraza deve essere iniziato non appena possibile dopo la diagnosi, con 4 dosi di carico ai Giorni 0, 14, 28 e 63. Successivamente, una dose di mantenimento deve essere somministrata una volta ogni 4 mesi. 
 Durata del trattamento  
 Non sono disponibili informazioni sull'efficacia a lungo termine di questo medicinale. La necessità di continuare la terapia deve essere verificata periodicamente e considerata su base individuale, in funzione del quadro clinico e della risposta alla terapia del paziente. 
 Dosi saltate o ritardate  
 Se una dose di carico viene ritardata o saltata, Spinraza deve essere somministrato non appena possibile, con un intervallo di almeno 14 giorni tra le dosi, e la somministrazione deve proseguire alla frequenza prescritta. Se una dose di mantenimento viene ritardata o saltata, Spinraza deve essere somministrato non appena possibile e la somministrazione deve proseguire una volta ogni 4 mesi. 
 Popolazioni speciali 
 Compromissione renale  
 L'uso di Spinraza non è stato studiato in pazienti con compromissione renale. La sicurezza e l'efficacia nei pazienti con compromissione renale non sono state stabilite; pertanto, tali pazienti devono essere tenuti sotto attenta osservazione. 
 Compromissione epatica  
 L'uso di Spinraza non è stato studiato in pazienti con compromissione epatica. Spinraza non è metabolizzato attraverso il sistema enzimatico del citocromo P450 a livello epatico; pertanto, è improbabile che si richieda un aggiustamento della dose nei pazienti con compromissione epatica (vedere paragrafi 4.5 e 5.2). 
 Modo di somministrazione 
 Il trattamento deve essere somministrato da operatori sanitari esperti nell'esecuzione di punture lombari. 
 Spinraza viene somministrato mediante iniezione intratecale in bolo nell'arco di 1-3 minuti, utilizzando un ago da anestesia spinale. L'iniezione non deve essere praticata in aree della cute in cui vi siano segni di infezione o infiammazione. Si raccomanda di rimuovere il volume di liquido cerebrospinale (LCS) equivalente al volume di Spinraza da iniettare, prima della somministrazione di Spinraza. 
 Per somministrare Spinraza può essere necessaria la sedazione, come indicato dalla condizione clinica del paziente. Può essere considerato l'impiego dell'ecografia (o di altre tecniche di imaging) per guidare la somministrazione intratecale di Spinraza, soprattutto nei pazienti più giovani e nei pazienti con scoliosi. Deve essere utilizzata una tecnica asettica durante la preparazione e la somministrazione di Spinraza; vedere le istruzioni per l'uso al paragrafo 6.6.
Controindicazioni 
 Ipersensibilità al principio attivo o ad uno qualsiasi degli eccipienti elencati al paragrafo 6.1. 

Avvertenze speciali e precauzioni di impiego 
 Procedura di puntura lombare  Esiste il rischio di comparsa di reazioni avverse nell'ambito della procedura di puntura lombare (ad es. cefalea, dolore dorsale, vomito; vedere paragrafo 4.8). Potenziali difficoltà con  
											
											...  Vedi la Scheda Tecnica del farmaco - RCP - completa: accedi al sito  

Interazioni con altri medicinali e altre forme di interazione 
 Non sono stati effettuati studi d'interazione. Gli studi in vitro hanno indicato che nusinersen non è un induttore o inibitore del metabolismo mediato dal CYP450. Gli studi in vitro indicano  ...  Vedi la Scheda Tecnica del farmaco - RCP - completa: accedi al sito  Interazioni riportate su letteratura scientifica internazionale Prima di prendere  "Spinraza"  insieme ad altri farmaci come  , etc.., chiedi al tuo al tuo medico o farmacista di fiducia di verificare che sia sicuro e non dannoso per la tua salute ... 
Assumere Spinraza durante la gravidanza e l'allattamento 
 Posso prendere Spinraza durante la gravidanza e l'allattamento? Gravidanza  I dati relativi all'uso di Nusinersen in donne in gravidanza non esistono o sono in numero limitato. Gli studi sugli animali non indicano effetti dannosi diretti o indiretti di 
										 ...  Vedi la Scheda Tecnica del farmaco - RCP - completa: accedi al sito  

Effetti sulla capacità di guidare veicoli e sull'uso di macchinari 
 Spinraza non altera o altera in modo trascurabile la capacità di guidare veicoli e di usare macchinari. 

Effetti indesiderati 
 Riassunto del profilo di sicurezza  La valutazione della sicurezza di Spinraza si è basata su due studi clinici di fase 3 in neonati (CS3B) e bambini (CS4) affetti da SMA,  ...  Vedi la Scheda Tecnica del farmaco - RCP - completa: accedi al sito  

Sovradosaggio 
 Non sono stati segnalati casi di sovradosaggio associato a reazioni avverse negli studi clinici. 
 In caso di sovradosaggio, si deve prevedere un'assistenza medica di supporto, inclusi il consulto con un operatore sanitario e un'attenta osservazione dello stato clinico del paziente. 

Proprietà farmacodinamiche 
 Categoria farmacoterapeutica: Altri farmaci per disturbi del sistema muscolo-scheletrico, codice ATC:  M09AX07  Meccanismo d'azione  Nusinersen è un oligonucleotide antisenso (antisense oligonucleotide, ASO) che aumenta la percentuale di inclusione dell'esone 7 


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Proprietà farmacocinetiche 
 La farmacocinetica (PK) a dose singola e a dosi ripetute di Nusinersen, somministrato per iniezione intratecale, è stata determinata in pazienti pediatrici con diagnosi di SMA.  Assorbimento  L'iniezione intratecale di  ...  

Dati preclinici di sicurezza 
 Cancerogenicità  Non sono stati condotti studi a lungo termine sugli animali per valutare il potenziale cancerogeno di Nusinersen.  Mutagenesi  Nusinersen non ha dimostrato evidenza di genotossicità.  Tossicità della riproduzione  Studi  ...  

Elenco degli eccipienti 
 Diidrogenofosfato di sodio diidrato  Fosfato disodico  Cloruro di sodio  Cloruro di potassio  Cloruro di calcio diidrato  Cloruro esaidrato di magnesio  Idrossido di sodio (per l'aggiustamento del pH)  Acido cloridrico (per 
Farmaci Equivalenti 
 I farmaci equivalenti di  Spinraza  a base di  Nusinersen  sono: