Confezioni 
 Onpattro 2 mg/ml concentrato per soluzione per infusione uso ev 1 flaconcino 5 ml
Cos'è Onpattro? 
 Onpattro  è un farmaco a base del principio attivo  Patisiran Sodico , appartenente alla categoria degli  Farmaci per il trattamento dell'amiloidosi  e nello specifico  Altri farmaci del sistema nervoso . E' commercializzato in Italia dall'azienda  Alnylam Italy S.r.l. . Onpattro  può essere prescritto con  Ricetta RNRL - medicinali soggetti a prescrizione medica limitativa, da rinnovare volta per volta, vendibili al pubblico su prescrizione di centri ospedalieri o di specialisti .
										 

Informazioni commerciali sulla prescrizione 
 Titolare:  Alnylam Concessionario:  Alnylam Italy S.r.l. Ricetta:  RNRL - medicinali soggetti a prescrizione medica limitativa, da rinnovare volta per volta, vendibili al pubblico su prescrizione di centri ospedalieri o di specialisti Classe:  H Principio attivo:  Patisiran Sodico Gruppo terapeutico:  Farmaci per il trattamento dell'amiloidosi Forma farmaceutica:  preparazione iniettabile
Indicazioni 
 Onpattro è indicato per il trattamento dell'amiloidosi ereditaria mediata dalla transtiretina (amiloidosi hATTR) in pazienti adulti affetti da polineuropatia allo stadio 1 o stadio 2.
Posologia 
 La terapia deve essere iniziata sotto la supervisione di un medico esperto nella gestione dell'amiloidosi. 
 Posologia 
 La dose raccomandata di Onpattro è 300 microgrammi per kg di peso corporeo, somministrata mediante infusione endovenosa (EV) una volta ogni 3 settimane. 
 Il dosaggio si basa sul peso corporeo effettivo. Per i pazienti con peso ≥100 kg, la dose massima raccomandata è 30 mg. 
 Nei pazienti trattati con Onpattro è consigliata l'integrazione di vitamina A alla dose giornaliera di circa 2500 UI (vedere paragrafo 4.4). 
 Premedicazione richiesta  
 Tutti i pazienti devono ricevere una premedicazione prima della somministrazione di Onpattro per ridurre il rischio di reazioni correlate all'infusione (IRR) (vedere paragrafo 4.4). Ognuno dei seguenti medicinali deve essere somministrato il giorno dell'infusione di Onpattro almeno 60 minuti prima dell'inizio dell'infusione: 
 
  Corticosteroide per via endovenosa (desametasone 10 mg o equivalente) 
  Paracetamolo orale (500 mg) 
  Bloccante H 1  per via endovenosa (difenidramina 50 mg o equivalente) 
  Bloccante H 2  per via endovenosa (ranitidina 50 mg o equivalente) 
 
 Per le premedicazioni non disponibili o non tollerate per via endovenosa, gli equivalenti possono essere somministrati per via orale. 
 Se clinicamente indicato, il corticosteroide può essere diminuito in decrementi non superiori a 2,5 mg a una dose minima di 5 mg di desametasone (EV) o equivalente. Il paziente deve ricevere almeno 3 infusioni EV consecutive di Onpattro senza manifestare IRR prima di ogni riduzione della premedicazione con corticosteroide. 
 Dosi aggiuntive o più alte di una o più delle premedicazioni possono essere somministrate per ridurre il rischio di IRR, se necessario (vedere paragrafi 4.4 e 4.8). 
 Dose dimenticata  
 Qualora venga dimenticata una dose, Onpattro deve essere somministrato il prima possibile. 
 
  Se Onpattro viene somministrato entro 3 giorni dalla dose dimenticata, il dosaggio deve essere continuato secondo il programma originale del paziente. 
  Se Onpattro viene somministrato oltre 3 giorni dopo la dose dimenticata, il dosaggio deve essere successivamente continuato ogni 3 settimane. 
 
 Popolazioni speciali 
 Pazienti anziani  
 Non è richiesto alcun aggiustamento della dose in pazienti di età ≥65 anni (vedere paragrafo 5.2). 
 Insufficienza epatica  
 Non sono necessari aggiustamenti della dose nei pazienti con insufficienza epatica lieve (bilirubina ≤ 1 x limite superiore della norma [ULN] e aspartato aminotransferasi [AST] >1 x ULN, oppure bilirubina >1,0-1,5 x ULN e AST di qualsiasi valore). Onpattro non è stato studiato in pazienti con insufficienza epatica moderata o grave e non deve essere usato in questi pazienti a meno che il beneficio clinico previsto non superi il rischio potenziale (vedere paragrafo 5.2). 
 Trapianto di fegato  
 Onpattro non è stato studiato in pazienti con precedente trapianto di fegato; tuttavia, non sono ritenuti necessari aggiustamenti della dose. 
 Insufficienza renale  
 Non sono necessari aggiustamenti della dose in pazienti con insufficienza renale lieve o moderata (velocità di filtrazione glomerulare stimata [eGFR] ≥30 fino a <90 mL/min/1,73 m 2 ). Onpattro non è stato studiato in pazienti con insufficienza renale grave o nefropatia allo stadio terminale e non deve essere usato in questi pazienti a meno che il beneficio clinico previsto non superi il rischio potenziale (vedere paragrafo 5.2). 
 Popolazione pediatrica  
 La sicurezza e l'efficacia di Onpattro in bambini o adolescenti di età <18 anni non sono state stabilite. Non ci sono dati disponibili. 
 Modo di somministrazione 
 Onpattro è destinato all'uso endovenoso. 
 
  Onpattro deve essere diluito prima dell'infusione endovenosa (vedere le istruzioni riportate nel paragrafo 6.6). 
  Deve essere usata un'apposita linea con un set per infusione contenente un filtro in linea per infusione in polietersulfone (PES) da 1,2 micron. I set e le linee per infusione devono essere privi di di(2-etilesil)ftalato (DEHP). 
  La soluzione diluita di Onpattro deve essere infusa nell'arco di circa 80 minuti a una velocità di infusione iniziale di circa 1 mL/min per i primi 15 minuti, seguita da un aumento a circa 3 mL/min per la restante parte dell'infusione. La durata dell'infusione può essere estesa in caso di una IRR (vedere paragrafo 4.4). 
  Onpattro deve essere somministrato attraverso una linea di accesso venoso assicurandosi che sia pervia. Il sito d'infusione deve essere monitorato per eventuali infiltrazioni durante la somministrazione. Eventuali stravasi sospetti devono essere gestiti secondo la pratica standard locale per non vescicanti. 
  Il paziente deve essere tenuto sotto osservazione durante l'infusione e, se clinicamente indicato, dopo l'infusione (vedere paragrafo 4.4). 
  Una volta completata l'infusione, il set di somministrazione endovenosa deve essere sottoposto a lavaggio con un getto di soluzione a base di cloruro di sodio 9 mg/mL (0,9%) per garantire che tutto il medicinale sia stato somministrato. 
 
 È possibile valutare la somministrazione domiciliare di Onpattro per quei pazienti che hanno tollerato bene almeno 3 infusioni in clinica. La decisione di somministrare al paziente le infusioni domiciliari deve essere presa dopo valutazione e raccomandazione da parte del medico curante. Le infusioni domiciliari devono essere eseguite da un operatore sanitario.
Controindicazioni 
 Ipersensibilità grave (ad es., anafilassi) al principio attivo o ad uno qualsiasi degli eccipienti elencati nel paragrafo 6.1. 

Avvertenze speciali e precauzioni di impiego 
 Reazioni correlate all'infusione  Nei pazienti trattati con Onpattro sono state osservate IRR. Nei pazienti che manifestano una IRR, la maggior parte ha manifestato la prima IRR entro le prime 2  
											
											...  Vedi la Scheda Tecnica del farmaco - RCP - completa: accedi al sito  

Interazioni con altri medicinali e altre forme di interazione 
 Non sono stati effettuati studi formali d'interazione farmacologica. Onpattro non dovrebbe essere influenzato da inibitori o induttori degli enzimi del citocromo P450 o causare interazioni farmaco-farmaco, ad eccezione dell'induzione e  ...  Vedi la Scheda Tecnica del farmaco - RCP - completa: accedi al sito  Interazioni riportate su letteratura scientifica internazionale Prima di prendere  "Onpattro"  insieme ad altri farmaci come  , etc.., chiedi al tuo al tuo medico o farmacista di fiducia di verificare che sia sicuro e non dannoso per la tua salute ... 
Assumere Onpattro durante la gravidanza e l'allattamento 
 Posso prendere Onpattro durante la gravidanza e l'allattamento? Donne in età fertile  Il trattamento con Onpattro riduce i livelli sierici di vitamina A. Livelli di vitamina A troppo alti o troppo bassi possono essere associati a un aumento 
										 ...  Vedi la Scheda Tecnica del farmaco - RCP - completa: accedi al sito  

Effetti sulla capacità di guidare veicoli e sull'uso di macchinari 
 Sulla base dei profili farmacodinamico e farmacocinetico, si ritiene che Onpattro abbia un'influenza minima o del tutto assente sulla capacità di guidare veicoli o azionare macchinari. 

Effetti indesiderati 
 Riassunto del profilo di sicurezza  Le reazioni avverse verificatesi con maggiore frequenza riportate nei pazienti trattati con Onpattro sono state edema periferico (29,7%) e reazioni correlate all'infusione (18,9%). L'unica reazione  ...  Vedi la Scheda Tecnica del farmaco - RCP - completa: accedi al sito  

Sovradosaggio 
 In caso di sovradosaggio, si raccomandano il monitoraggio del paziente per eventuali segni o sintomi di reazioni avverse e la somministrazione di un trattamento sintomatico, laddove appropriato. 

Proprietà farmacodinamiche 
 Categoria farmacoterapeutica: Altri farmaci del sistema nervoso, codice ATC: N07XX12  Meccanismo d'azione  Onpattro contiene patisiran, un acido ribonucleico interferente breve a doppio filamento (siRNA) che agisce specificamente su una sequenza 


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Proprietà farmacocinetiche 
 Le proprietà farmacocinetiche di Onpattro sono state caratterizzate misurando le concentrazioni plasmatiche di patisiran e dei componenti lipidici DLin-MC3-DMA e PEG2000-C-DMG.  Assorbimento  Oltre il 95% di patisiran nella circolazione è  ...  

Dati preclinici di sicurezza 
 Tossicologia generale  Il fegato e la milza sono stati i principali organi target di tossicità sia nei ratti che nelle scimmie. La somministrazione endovenosa di Onpattro ha determinato incrementi nei  ...  

Elenco degli eccipienti 
 DLin-MC3-DMA ((6Z,9Z,28Z,31Z)-eptatriaconta-6,9,28,31-tetraen-19-il-4-(dimetilamino) butanoato) PEG2000-C-DMG (α-(3'-{[1,2-di(miristilossi)propanossi]carbonilamino}propil)-ω-metossi, poliossietilene)  DSPC (1,2-distearoil-sn-glicero-3-fosfocolina)  Colesterolo  Disodio idrogeno fosfato eptaidrato Potassio diidrogeno fosfato anidro  Cloruro di sodio  Acqua per preparazioni iniettabili
Farmaci Equivalenti 
 I farmaci equivalenti di  Onpattro  a base di  Patisiran Sodico  sono: