Acido  Chenodeossicolico  Leadiant 250 mg 100 capsule rigide è un medicinale soggetto a prescrizione medica limitativa, da rinnovare volta per volta, vendibili al pubblico su prescrizione di specialiisti esperti in patologie epatiche operanti in centri individuati dalle Regioni, per il trattamento dei difetti metabolici ereditari e delle malattie rare (), a base di , appartenente al gruppo terapeutico . E' commercializzato in Italia da 250 mg 100 capsule rigideFORMA FARMACEUTICAcapsulaPRINCIPIO ATTIVOGRUPPO TERAPEUTICOCLASSEARICETTAmedicinale soggetto a prescrizione medica limitativa, da rinnovare volta per volta, vendibili al pubblico su prescrizione di specialiisti esperti in patologie epatiche operanti in centri individuati dalle Regioni, per il trattamento dei difetti metabolici ereditari e delle malattie rarePREZZO23097,36 €N.B. L'acido chenodesossicolico è indicato per il trattamento di errori congeniti della sintesi degli acidi biliari primari dovuti alla deficienza di sterolo 27-idrossilasi (che si presenta come xantomatosi cerebrotendinea (CTX)) in neonati, bambini e adolescenti di età compresa tra 1 mese e 18 anni e negli adulti.Ipersensibilità al principio attivo o ad uno qualsiasi degli eccipienti.Dopo il periodo iniziale, colestanolo, alcoli biliari nelle urine e funzionalità epatica devono essere determinati ogni anno, come minimo, e la dose deve essere aggiustata di conseguenza. Potrebbe essere necessario eseguire indagini supplementari o più frequenti per monitorare la terapia durante i periodi di crescita rapida, malattie concomitanti e gravidanza (vedere paragrafo 4.6).Non è raccomandata la somministrazione concomitante con ciclosporina, sirolimus e fenobarbital, vedere il paragrafo 4.5 per ulteriori dettagli.Il colestipolo o medicinali antiacidi contenenti idrossido di alluminio e/o smectite devono essere assunti 2 ore prima o dopo l'assunzione di acido chenodesossicolico. Vedere il paragrafo 4.5 per ulteriori dettagli. L'acido chenodesossicolico deve essere assunto un'ora prima della colestiramina o 4-6 ore dopo. Vedere il paragrafo 4.5 per ulteriori dettagli.Non è raccomandata la somministrazione concomitante con contraccettivi orali, vedere il paragrafo 4.5 per ulteriori dettagli. Le donne in età fertile devono utilizzare un metodo contraccettivo efficace, vedere il paragrafo 4.6 per ulteriori dettagli.Nei pazienti affetti da CTX, non sono stati effettuati studi d'interazione con l'acido chenodesossicolico e medicinali somministrati contemporaneamente.L'acido chenodesossicolico non deve essere somministrato insieme con colestipolo o medicinali antiacidi contenenti idrossido di alluminio e/o smectite (ossido di alluminio), in quanto questi preparati si legano al principio attivo dell'acido chenodesossicolico nell'intestino e ne ostacolano il riassorbimento e l'efficacia. Se è necessario assumere un medicinale contenente uno di questi principi attivi, questo deve essere assunto 2 ore prima o dopo l'assunzione di acido chenodesossicolico.L'acido chenodesossicolico non deve essere somministrato insieme con colestiramina, poichè quest'ultima si lega all'acido chenodesossicolico nell'intestino e ne ostacola il riassorbimento e l'efficacia. Se è necessario assumere la colestiramina, l'acido chenodesossicolico deve essere assunto un'ora prima della colestiramina o 4-6 ore dopo.La ciclosporina ha dimostrato di ridurre la sintesi dell'acido chenodesossicolico inibendo il CYP27A1 e aumentando l'attività della idrossimetilglutaril-CoA reduttasi. Un effetto simile sul CYP27A1, anche se a dosi più elevate, è riscontrato anche con il sirolimus. Deve essere evitata la somministrazione concomitante di acido chenodesossicolico con ciclosporina o sirolimus. Se si ritiene necessaria la somministrazione di ciclosporina o sirolimus, devono essere attentamente monitorati i livelli degli alcoli biliari sierici e delle urine e la dose di acido chenodesossicolico deve essere aggiustata di conseguenza.La somministrazione concomitante di acido chenodesossicolico con fenobarbital aumenta la idrossimetilglutaril-CoA reduttasi e contrasta quindi uno degli effetti farmacodinamici dell'acido chenodesossicolico nella CTX. Se si ritiene necessaria la somministrazione di fenobarbital, devono essere attentamente monitorati i livelli degli alcoli biliari sierici e delle urine e la dose di acido chenodesossicolico deve essere aggiustata di conseguenza.La somministrazione di contraccettivi orali riduce la dimensione del pool di acido chenodesossicolico. I contraccettivi orali possono pertanto peggiorare la deficienza di base e contrastare l'efficacia dell'acido chenodesossicolico nella CTX. Non è raccomandata la somministrazione concomitante con contraccettivi orali.Il trattamento deve essere iniziato e monitorato da medici esperti nella gestione della CTX o di errori congeniti della sintesi degli acidi biliari primari.Durante l'inizio della terapia e l'aggiustamento della dose, i livelli sierici di colestanolo e/o degli alcoli biliari nelle urine devono essere controllati ogni 3 mesi fino a controllo metabolico e poi annualmente. Deve essere scelta la dose più bassa di acido chenodesossicolico in grado di ridurre efficacemente i livelli di colestanolo sierico e/o di alcoli biliari nelle urine entro i limiti normali. Deve essere monitorata anche la funzionalità epatica. Un aumento concomitante degli enzimi epatici oltre i livelli normali potrebbe indicare sovradosaggio. Dopo il periodo iniziale, colestanolo, alcoli biliari nelle urine e funzionalità epatica devono essere determinati ogni anno, come minimo, e la dose deve essere aggiustata di conseguenza. Potrebbe essere necessario eseguire indagini supplementari o più frequenti per monitorare la terapia durante i periodi di crescita rapida, malattie concomitanti e gravidanza (vedere paragrafo 4.6).La dose iniziale negli adulti è di 750 mg/die, in tre dosi frazionate a condizione che sia sufficiente a normalizzare il colestanolo sierico e/o gli alcoli biliari nelle urine. La dose giornaliera può essere aumentata successivamente in incrementi di 250 mg fino a un massimo di 1000 mg/die se il colestanolo sierico e/o gli alcoli biliari nelle urine rimangono elevati.La dose iniziale nei bambini è 5 mg/kg/die in tre dosi frazionate. Se la dose calcolata non è un multiplo di 250 mg, deve essere scelta la dose più vicina inferiore alla dose massima di 15 mg/kg/die, a condizione che sia sufficiente a normalizzare il colestanolo sierico e/o gli alcoli biliari nelle urine.La sicurezza e l'efficacia nei neonati di età inferiore a un mese non è stata stabilita. Sono disponibili dati di sicurezza limitati (vedere paragrafo 4.8).≥ L'aggiustamento della dose non è necessario.Non ci sono dati disponibili per i pazienti con insufficienza renale. Tuttavia, questi pazienti devono essere attentamente monitorati e la dose deve essere titolata singolarmente.Non ci sono dati disponibili per i pazienti con insufficienza epatica. Tuttavia, questi pazienti devono essere attentamente monitorati e la dose deve essere titolata singolarmente.Le capsule di acido chenodesossicolico possono essere assunte indipendentemente dal cibo. Le capsule rigide devono essere assunte intere con acqua sufficiente all'incirca alla stessa ora ogni giorno. Per i neonati e i bambini che non possono deglutire le capsule, queste possono essere aperte con attenzione e il loro contenuto può essere aggiunto a una soluzione di bicarbonato di sodio 8,4%, vedere paragrafo 6.6.Il danno potenziale da sovradosaggio è considerato estremamente basso, poichè l'accumulo di acido chenodesossicolico è improbabile grazie a un meccanismo endogeno efficiente di eliminazione ed escrezione.Le donne in età fertile devono utilizzare un metodo contraccettivo efficace. Non è raccomandato l'uso di contraccettivi orali in pazienti che assumono acido chenodesossicolico, vedere il paragrafo 4.5 per ulteriori dettagli.I pazienti affetti da CTX e colestanolo alto hanno dimostrato di manifestare esiti negativi durante la gravidanza. Due morti intrauterine in una madre affetta da CTX sono state riportate in letteratura. Due gravidanze in madri affette da CTX che hanno determinato neonati prematuri con evidenza di ritardo nella crescita intrauterina sono anche riportate in letteratura. I dati relativi all'uso dell'acido chenodesossicolico in donne in gravidanza non esistono o sono in numero limitato. Gli studi sugli animali hanno mostrato una tossicità riproduttiva (vedere paragrafo 5.3).L'acido chenodesossicolico non è raccomandato durante la gravidanza e in donne in età fertile che non utilizzino misure contraccettive.Non è noto se acido chenodesossicolico/metaboliti siano escreti nel latte materno.Il rischio per i neonati/lattanti non può essere escluso.Deve essere presa la decisione se interrompere l'allattamento o interrompere la terapia/astenersi dalla terapia con acido chenodesossicolico tenendo in considerazione il beneficio dell'allattamento per il bambino e il beneficio della terapia per la donna.L'acido chenodesossicolico è un acido biliare endogeno utilizzato per la terapia sostitutiva e si prevede non abbia effetti sulla fertilità a dosi terapeutiche.L'acido chenodesossicolico non altera o altera in modo trascurabile la capacità di guidare veicoli e di usare macchinari.Ogni capsula rigida contiene 250 mg di acido chenodesossicolico.Per l'elenco completo degli eccipienti, vedere paragrafo 6.1.Amido di maisStearato di magnesioSilice colloidale anidraAcquaGelatinaDiossido di titanioGiallo di chinolinaEritrosinaScadenza: 36 mesiQuesto medicinale non richiede alcuna condizione particolare di conservazione.Le capsule sono confezionate in blister di cloruro di polivinile (PVC) sigillati con un foglio di alluminio e confezionati in scatole di cartone.Dimensioni della confezione: 100 capsule