Brineura 150 mg/5 ml soluzione 2 flaconi da 10 ml , soluzione di lavaggio flacone da 10 ml è un medicinale soggetto a prescrizione medica limitativa, utilizzabile esclusivamente in ambiente ospedaliero o in struttura ad esso assimilabile - vietata la vendita al pubblico (), a base di , appartenente al gruppo terapeutico . E' commercializzato in Italia da 150 mg/5 ml soluzione 2 flaconi da 10 ml , soluzione di lavaggio flacone da 10 mlFORMA FARMACEUTICAsoluzionePRINCIPIO ATTIVOGRUPPO TERAPEUTICOCLASSEHRICETTAmedicinale soggetto a prescrizione medica limitativa, utilizzabile esclusivamente in ambiente ospedaliero o in struttura ad esso assimilabile - vietata la vendita al pubblicoPREZZO38086,15 €N.B. Brineura è indicato per il trattamento della patologia ceroidolipofuscinosi neuronale di tipo 2 (CLN2), nota anche come carenza di tripeptidil-peptidasi 1 (TPP-1).Reazioni anafilattiche potenzialmente fatali al principio attivo o a uno qualsiasi degli eccipienti indicati al paragrafo 6.1, se il rechallenge non è riuscito (vedere il paragrafo 4.4).Pazienti affetti da CLN2 con shunt ventricolo-peritoneali.Brineura non deve essere somministrato in presenza di segni di perdite significative acute nel dispositivo di accesso intracerebroventricolare, malfunzionamento del dispositivo o infezioni legate all'utilizzo del dispositivo (vedere il paragrafo 4.2 e 4.4).Brineura deve essere somministrato utilizzando una tecnica asettica per ridurre il rischio di infezione. In pazienti trattati con Brineura si sono osservate infezioni legate al dispositivo di accesso intracerebroventricolare, incluse meningite e infezioni subcliniche. La meningite può presentarsi con i seguenti sintomi: febbre, cefalea, rigidità del collo, fotosensibilità, nausea, vomito e alterazione dello stato mentale. Campioni di LCS devono essere inviati di routine al laboratorio per essere esaminati ai fini del rilevamento di infezioni subcliniche correlate al dispositivo. Negli studi clinici sono stati somministrati antibiotici, il dispositivo di accesso intracerebroventricolare è stato sostituito e il trattamento con Brineura è stato proseguito.Prima di ciascuna infusione, i medici devono ispezionare visivamente il cuoio capelluto per verificarne l'integrità assicurandosi che dispositivo di accesso intracerebroventricolare non sia compromesso. I segni più comuni che indicano perdite e guasti del dispositivo includono tumefazione, eritema del cuoio capelluto, stravaso di liquido o protrusione del cuoio capelluto intorno o al di sopra del dispositivo di accesso intracerebroventricolare. Tali segni possono tuttavia presentarsi anche in presenza di infezioni correlate al dispositivo.Prima dell'inizio dell'infusione di Brineura, è necessario eseguire l'ispezione del sito di infusione e il controllo della pervietà per rilevare eventuali guasti o perdite del dispositivo di accesso intracerebroventricolare (vedere il paragrafo 4.2 e 4.3). I segni e i sintomi delle infezioni correlate al dispositivo potrebbero non essere manifesti, pertanto dei campioni di LCS devono essere inviati di routine al laboratorio per essere esaminati ai fini del rilevamento di infezioni subcliniche correlate al dispositivo. Potrebbe essere necessaria una consulenza con un neurochirurgo per confermare l'integrità del dispositivo. Il trattamento con Brineura deve essere interrotto in caso di malfunzionamento del dispositivo e può richiedere la sostituzione del dispositivo di accesso prima delle infusioni successive.La degradazione materiale del reservoir del dispositivo di accesso intracerebroventricolare avviene dopo periodi prolungati di utilizzo, secondo i risultati preliminari di test da banco e come osservato in studi clinici dopo circa 4 anni di utilizzo. In due casi clinici, i dispositivi di accesso ICV non mostravano alcun segno di guasto al momento dell'infusione ma, dopo la rimozione, era evidente la degradazione materiale dei dispositivi in linea con i dati dei test da banco dei dispositivi stessi di accesso ICV. I dispositivi di accesso sono stati sostituiti consentendo ai pazienti di riprendere il trattamento con Brineura.La sostituzione del dispositivo di accesso deve essere presa in considerazione prima dei 4 anni di regolare somministrazione di Brineura, tuttavia deve essere sempre assicurato che il dispositivo di accesso intracerebroventricolare sia utilizzato in conformità alle disposizioni del rispettivo produttore del dispositivo medico.In caso di complicanze legate al dispositivo di accesso intracerebroventricolare, fare riferimento alle istruzioni sulle etichette del produttore.Prestare la massima attenzione ai pazienti con predisposizione a complicanze derivate dalla somministrazione di medicinali per via intracerebroventricolare, inclusi i pazienti con idrocefalo ostruttivo.È necessario monitorare i parametri vitali prima dell'avvio dell'infusione, periodicamente durante l'infusione e dopo l'infusione in una struttura sanitaria. Una volta completata l'infusione, è necessario valutare clinicamente lo stato del paziente e, se necessario da un punto di vista clinico, monitorarlo per un periodo più prolungato, in particolare nel caso di pazienti di età inferiore a 3 anni.I pazienti con anamnesi di bradicardia, disturbo di conduzione, malattia cardiaca strutturale devono essere sottoposti a monitoraggio con elettrocardiogramma (ECG) poiché alcuni pazienti affetti da CLN2 possono sviluppare disturbi di conduzione o malattie cardiache. I pazienti che non presentano anomalie cardiache, devono essere sottoposti a monitoraggio ECG a 12 derivazioni su base regolare ogni 6 mesi.Campioni di LCS devono essere inviati di routine al laboratorio per essere esaminati ai fini del rilevamento di infezioni subcliniche correlate al dispositivo (vedere paragrafo 4.2).Negli studi clinici non sono stati inclusi pazienti con progressione della malattia in fase avanzata all'inizio del trattamento e non sono disponibili dati clinici su bambini di età <2 anni. I pazienti affetti da CLN2 in fase avanzata e i neonati potrebbero evidenziare una ridotta integrità della barriera emato- encefalica. Non si conoscono gli effetti di un potenziale aumento dell'esposizione al medicinale sul sistema periferico.Sono state riportate reazioni anafilattiche associate all'uso di Brineura. Come misura precauzionale è opportuno prevedere di garantire immediata assistenza medica quando si somministra Brineura. Se si verificano reazioni anafilattiche, interrompere immediatamente l'infusione e iniziare un trattamento medico appropriato. Monitorare attentamente i pazienti durante e dopo l'infusione. Se si verifica anafilassi, adottare tutte le precauzioni del caso quando si ri-somministra il farmaco.Questo farmaco contiene 44 mg di sodio per flaconcino di Brineura e di soluzione di lavaggio. Questo fattore deve essere preso in considerazione nei pazienti con un regime alimentare iposodico.Non sono stati eseguiti studi di interazione. Cerliponase alfa è una proteina umana ricombinante e l'esposizione sistemica è limitata grazie alla somministrazione intracerebroventricolare; pertanto è improbabile che si verifichi interazione tra cerliponase alfa e i farmaci metabolizzati dal citocromo P450 (enzima).Non sono disponibili informazioni.Non sono disponibili dati sull'uso di Brineura in donne in gravidanza. Non sono stati condotti studi sulla riproduzione animale utilizzando Brineura. Non è stato accertato che Brineura possa causare danni al feto se somministrato durante la gravidanza o avere effetti negativi sulla capacità riproduttiva. Brineura deve pertanto essere somministrato in gravidanza solo se strettamente necessario.Non sono disponibili dati sulla presenza di cerliponase alfa nel latte umano e sugli effetti di cerliponase alfa sul bambino allattato al seno e sulla produzione di latte. Durante il trattamento con Brineura, si consiglia di interrompere l'allattamento al seno.Non sono stati condotti studi sulla fertilità con cerliponase alfa su animali o uomini.Non sono stati condotti studi sugli effetti di Brineura sulla capacità di guidare o di utilizzare macchinari.Ogni flaconcino di Brineura contiene 150 mg di cerliponase alfa* in 5 mL di soluzione.Ogni mL di soluzione per infusione contiene 30 mg di cerliponase alfa.*Cerliponase alfa è prodotto nelle cellule di mammifero ovariche di criceto cinese.Ogni flaconcino contiene 44 mg di sodio in 5 mL di soluzione.Per l'elenco completo di eccipienti vedere il paragrafo 6.1.Sodio fosfato bibasico eptaidratoSodio diidrogeno fosfato monoidratoCloruro di sodioCloruro di potassioCloruro di magnesio esaidratoCloruro di calcio diidratoAcqua per iniezioniScadenza: 24 mesiConservare in congelatore in posizione verticale (-25 °C − -15 °C).Trasportare e distribuire congelati (-85 °C − -15 °C).Conservare nella confezione originale per proteggere il medicinale dalla luce.Flaconcino (vetro tipo I) con un tappo (gomma butilica), una capsula a strappo (polipropilene) e una ghiera (alluminio). Brineura è riconoscibile da una capsula a strappo verde mentre la soluzione di lavaggio presenta una capsula a strappo gialla.Confezione da tre flaconcini: due flaconcini da 10 mL, ciascuno contenente 150 mg di cerliponase alfa in 5 mL di soluzione e un flaconcino da 10 mL, contenente 5 mL di soluzione di lavaggio.