Kanuma 2 mg/ml concentrato per soluzione per infusione uso ev 1 flaconcino 10 ml è un medicinale soggetto a prescrizione medica limitativa, utilizzabile esclusivamente in ambiente ospedaliero o in struttura ad esso assimilabile - vietata la vendita al pubblico (), a base di , appartenente al gruppo terapeutico . E' commercializzato in Italia da 2 mg/ml concentrato per soluzione per infusione uso ev 1 flaconcino 10 mlFORMA FARMACEUTICAconcentratoPRINCIPIO ATTIVOGRUPPO TERAPEUTICOCLASSEHRICETTAmedicinale soggetto a prescrizione medica limitativa, utilizzabile esclusivamente in ambiente ospedaliero o in struttura ad esso assimilabile - vietata la vendita al pubblicoPREZZO9781,60 €N.B. KANUMA è indicato per la terapia enzimatica sostitutiva (TES) a lungo termine in pazienti di tutte le età affetti da deficit della lipasi acida lisosomiale (LAL).Ipersensibilità potenzialmente letale (reazione anafilattica) al principio attivo, laddove i tentativi di ri-somministrazione non diano esito positivo, oppure all'uovo o a uno qualsiasi degli eccipienti (vedere paragrafo 4.4).Al fine di migliorare la tracciabilità dei medicinali biologici, il nome e il numero di lotto del prodotto somministrato devono essere chiaramente registrati.Reazioni di ipersensibilità, inclusa anafilassi, sono state riferite in pazienti trattati con sebelipasi alfa; vedere paragrafo 4.8. Pertanto, durante la somministrazione di sebelipasi alfa deve essere prontamente disponibile un supporto medico adeguato. Qualora si manifestassero reazioni gravi, l'infusione di sebelipasi alfa deve essere interrotta immediatamente e si deve istituire un trattamento medico appropriato. Dopo una reazione grave si devono valutare rischi e benefici della ri-somministrazione di sebelipasi alfa.Dopo la prima infusione di sebelipasi alfa, compresa la prima infusione dopo un aumento della dose, i pazienti devono essere posti sotto osservazione per 1 ora al fine di monitorare eventuali segni o sintomi di anafilassi o di una grave reazione di ipersensibilità.La gestione delle reazioni di ipersensibilità può includere la sospensione temporanea dell'infusione, la riduzione della velocità di infusione e/o il trattamento con antistaminici, antipiretici e/o corticosteroidi. Nei pazienti che hanno manifestato reazioni allergiche durante l'infusione, la ri-somministrazione richiede una certa cautela. Se interrotta, l'infusione può essere ripresa a una velocità inferiore, attuando incrementi secondo la tollerabilità del paziente. Il pre-trattamento con antipiretici e/o antistaminici potrebbe evitare reazioni successive nei casi che hanno richiesto il trattamento sintomatico.In caso di gravi reazioni da infusione e in caso di assenza o perdita dell'effetto, i pazienti devono essere sottoposti a test per rilevare la presenza di anticorpi.Questo medicinale potrebbe contenere tracce di proteine dell'uovo. I pazienti con nota allergia all'uovo sono stati esclusi dagli studi clinici (vedere paragrafo 4.3).Come per tutte le proteine terapeutiche, esiste la possibilità che si sviluppi immunogenicità. Negli studi clinici su sebelipasi alfa, i pazienti sono stati sottoposti regolarmente a test per rilevare la presenza di anticorpi anti-farmaco (, ADA), per determinare il potenziale di immunogenicità di sebelipasi alfa. I pazienti che sono risultati positivi per gli ADA sono stati sottoposti anche a test per stabilire l'attività inibitoria degli anticorpi. Negli studi clinici è stata rilevata la presenza di attività inibitoria in alcuni momenti di valutazione successivi al basale (vedere paragrafo 4.8). Complessivamente, non si possono trarre conclusioni sulla relazione tra lo sviluppo di ADA/NAb e le reazioni di ipersensibilità o la risposta clinica subottimale associate.Negli studi clinici, 3 pazienti con delezione omozigote che interessava entrambi gli alleli dei geni che codificano per gli enzimi lipasi A, lipasi acida lisosomiale [LIPA] e colesterolo 25-idrossilasi hanno sviluppato un'attività inibitoria degli anticorpi associata a una risposta clinica subottimale. Questi pazienti sono stati sottoposti a terapia immunomodulatoria, da sola o associata a trapianto di cellule staminali emopoietiche (TCSE) o trapianto di midollo osseo (TMO), che hanno portato a un miglioramento della risposta clinica a sebelipasi alfa.Questo medicinale contiene 33 mg di sodio per flaconcino equivalente all'1,7% dell'assunzione massima giornaliera raccomandata dall'OMS che corrisponde a 2 g di sodio per un adulto. È somministrato in una soluzione per infusione a base di sodio cloruro 9 mg/mL (0,9%) (vedere paragrafo 6.6). Questo dato deve essere tenuto in considerazione nei pazienti che devono seguire una dieta povera di sodio.Non sono stati effettuati studi d'interazione.Trattandosi di una proteina umana ricombinante, è improbabile che sebelipasi alfa mostri interazioni farmaco-farmaco mediate dal citocromo P450 o di altro tipo.Il trattamento con KANUMA deve essere supervisionato da un operatore sanitario esperto nella gestione di pazienti affetti da deficit della LAL, altri disturbi metabolici o epatopatie croniche. KANUMA deve essere somministrato da un operatore sanitario adeguatamente preparato, in grado di gestire emergenze mediche.È importante iniziare il trattamento il prima possibile dopo la diagnosi di deficit della LAL.Per le istruzioni sulle misure preventive e di monitoraggio delle reazioni di ipersensibilità, vedere il paragrafo 4.4. In seguito al verificarsi di una reazione di ipersensibilità, deve essere valutato un pretrattamento adeguato in base allo standard di cura (vedere paragrafo 4.4).La dose iniziale raccomandata nei neonati (età < 6 mesi) che presentano un deficit della LAL in rapida progressione è di 1 mg/kg, da somministrare mediante infusione endovenosa una volta alla settimana.Incrementi graduali della dose devono essere valutati in funzione della risposta dei parametri clinici e biochimici, tra cui ad esempio crescita scarsa (specialmente della circonferenza del braccio, MUAC), peggioramento dei marcatori biochimici (p. es. transaminasi epatiche, ferritina, proteina C reattiva e parametri della coagulazione), organomegalia persistente o in peggioramento, aumento della frequenza di infezioni concomitanti e peggioramento persistente di altri sintomi (p. es. sintomi gastrointestinali):Ulteriori aggiustamenti della dose, come riduzioni della dose o estensione dell'intervallo di somministrazione, possono essere attuati su base individuale in funzione del raggiungimento e del mantenimento degli obiettivi terapeutici. Gli studi clinici hanno valutato dosi comprese tra 1 e 5 mg/kg una volta alla settimana, con un paziente trattato a una dose più alta, pari a 7,5 mg/kg una volta alla settimana. Non sono state studiate dosi superiori a 7,5 mg/kg.La dose raccomandata in bambini e adulti con deficit della LAL che non mostrano una progressione rapida prima dei 6 mesi di vita è di 1 mg/kg, da somministrare mediante infusione endovenosa a settimane alterne. Si deve valutare l'incremento graduale della dose a 3 mg/kg a settimane alterne in funzione della risposta clinica.Sulla base delle attuali conoscenze della farmacocinetica e della farmacodinamica di sebelipasi alfa, nei pazienti con compromissione della funzionalità renale non è raccomandato un aggiustamento posologico (vedere paragrafo 5.2).Sulla base delle attuali conoscenze della farmacocinetica e della farmacodinamica di sebelipasi alfa, nei pazienti con compromissione della funzionalità epatica non è raccomandato un aggiustamento posologico (vedere paragrafo 5.2).≥La sicurezza e l'efficacia di sebelipasi alfa in pazienti sopra i 65 anni di età non sono state valutate e non è possibile raccomandare regimi posologici alternativi per questi pazienti (vedere paragrafo 5.1).La sicurezza e l'efficacia di sebelipasi alfa in pazienti sovrappeso non sono state valutate in modo esaustivo e al momento non è pertanto possibile raccomandare regimi posologici alternativi per questi pazienti.La somministrazione di sebelipasi alfa ai neonati con insufficienza multiorgano confermata è lasciata alla discrezione del medico curante.KANUMA è unicamente per uso endovenoso (e.v.).Il volume di infusione totale deve essere somministrato nell'arco di circa 2 ore. Una volta stabilita la tollerabilità del paziente si può valutare di somministrare l'infusione nell'arco di un'ora. Il periodo di infusione può essere aumentato in caso di aumento della dose.KANUMA deve essere somministrato attraverso un filtro da 0,2 μm (vedere paragrafo 6.6).Per istruzioni sulla diluizione del medicinale prima della somministrazione, vedere paragrafo 6.6.Negli studi clinici sono state analizzate dosi di sebelipasi alfa fino a 7,5 mg/kg una volta alla settimana e non sono stati identificati segni o sintomi specifici dopo la somministrazione delle dosi più elevate. Per la gestione delle reazioni avverse, vedere paragrafi 4.4 e 4.8.I dati relativi all'uso di sebelipasi alfa in donne in gravidanza non esistono o sono in numero limitato. Gli studi sugli animali non indicano effetti dannosi diretti o indiretti di tossicità riproduttiva (vedere paragrafo 5.3). A scopo precauzionale, è preferibile evitare l'uso di sebelipasi alfa durante la gravidanza.Non esistono dati derivanti da studi condotti su donne in allattamento. Non è noto se sebelipasi alfa sia escreta nel latte materno. Si deve decidere se interrompere l'allattamento o interrompere la terapia/astenersi dalla terapia con sebelipasi alfa tenendo in considerazione il beneficio dell'allattamento per il bambino e il beneficio della terapia per la donna.Non sono disponibili dati clinici relativi agli effetti di sebelipasi alfa sulla fertilità. Gli studi sugli animali non hanno mostrato evidenze di compromissione della fertilità (vedere paragrafo 5.3).KANUMA potrebbe alterare lievemente la capacità di guidare veicoli o di usare macchinari. Tra gli eventi avversi riferiti con l'uso di sebelipasi alfa vi sono i capogiri, che potrebbero pregiudicare la capacità di guidare veicoli o di usare macchinari (vedere paragrafo 4.8).Ogni mL di concentrato contiene 2 mg di sebelipasi alfa*.Ogni flaconcino da 10 mL contiene 20 mg di sebelipasi alfa.* prodotta dall'albume d'uovo di  transgenico mediante tecnologia del DNA ricombinante (rDNA).Ogni flaconcino contiene 33 mg di sodio.Per l'elenco completo degli eccipienti, vedere paragrafo 6.1.Sodio citratoAcido citrico monoidratoAlbumina sierica umanaAcqua per preparazioni iniettabiliScadenza: 24 mesiConservare in frigorifero (2 °C-8 °C).Non congelare.Conservare nella confezione originale per proteggere il medicinale dalla luce.Per le indicazioni di conservazione dopo la diluizione vedere paragrafo 6.3.Flaconcino di vetro trasparente (di tipo I) con tappo in gomma butilica siliconica e sigillato con ghiera in alluminio e capsula a strappo in plastica, contenente 10 ml di concentrato.Confezione: 1 flaconcino.