Luxturna soluz. iniett. uso sottoretinico concentrato 1 flac.no 0,5 ml liof. + 2 flac.ni 1,7 ml solv. è un medicinale soggetto a prescrizione medica limitativa, utilizzabile esclusivamente in ambiente ospedaliero o in struttura ad esso assimilabile - vietata la vendita al pubblico (), a base di , appartenente al gruppo terapeutico . E' commercializzato in Italia da soluz. iniett. uso sottoretinico concentrato 1 flac.no 0,5 ml liof. + 2 flac.ni 1,7 ml solv.FORMA FARMACEUTICAsoluzione (uso interno)PRINCIPIO ATTIVOGRUPPO TERAPEUTICOCLASSEHRICETTAmedicinale soggetto a prescrizione medica limitativa, utilizzabile esclusivamente in ambiente ospedaliero o in struttura ad esso assimilabile - vietata la vendita al pubblicoPREZZO594144,00 €N.B.  Luxturna è indicato per il trattamento di pazienti adulti e pediatrici con perdita della vista dovuta a distrofia retinica ereditaria causata da mutazioni bialleliche confermate di RPE65 e che abbiano sufficienti cellule retiniche vitali.Ipersensibilità al principio attivo o ad uno qualsiasi degli eccipienti. Infezione oculare o perioculare.Infiammazione intraoculare attiva.Per la preparazione e la somministrazione di Luxturna devono sempre essere utilizzate tecniche asettiche appropriate.Le seguenti reazioni avverse sono state osservate con la procedura di somministrazione:Disturbi visivi transitori, come visione offuscata e fotofobia, possono verificarsi durante le settimane successive al trattamento. I pazienti devono essere informati della necessità di contattare il proprio medico se i disturbi visivi persistono. I pazienti devono evitare di nuotare a causa di un aumentato rischio di infezione negli occhi. I pazienti devono evitare attività fisica intensa a causa di un aumentato rischio di lesioni agli occhi. I pazienti possono riprendere il nuoto e un'attività intensa, dopo un minimo da una o due settimane, su consiglio del proprio medico.Si può verificare una disseminazione del vettore, transitoria e di basso livello, nelle lacrime del paziente (vedere paragrafo 5.2). I pazienti e le persone che li seguono devono essere informati della necessità di trattare il materiale di scarto generato da medicazioni, lacrime e secrezioni nasali in modo appropriato, e ciò può includere lo stoccaggio del materiale di scarto in sacchetti sigillati prima dello smaltimento. Queste precauzioni devono essere seguite per 14 giorni dopo la somministrazione di voretigene neparvovec. Si raccomanda che i pazienti e le persone che li seguono indossino guanti per i cambi di medicazione e lo smaltimento dei rifiuti, soprattutto in presenza di gravidanza, allattamento e immunodeficienza.I pazienti trattati con Luxturna non devono donare sangue, organi, tessuti, e cellule per il trapianto.Per ridurre il potenziale di immunogenicità i pazienti devono ricevere corticosteroidi sistemici prima e dopo l'iniezione sottoretinica di voretigene neparvovec in ciascun occhio (vedere paragrafo 4.2). I corticosteroidi possono ridurre la potenziale risposta immunitaria sia al capside del vettore (vettore virale adeno-associato di sierotipo 2 [AAV2]) che al prodotto transgenico (proteina di 65 kDa dell'epitelio pigmentato retinico [RPE65]).Questo medicinale contiene meno di 1 mmol di sodio (23 mg) per dose, cioè è essenzialmente ‘senza sodio'.Non sono note interazioni clinicamente significative. Non sono stati effettuati studi d'interazione.Non vi è esperienza clinica con sovradosaggio di voretigene neparvovec. In caso di sovradosaggio, è consigliato il trattamento sintomatico e di supporto, come ritenuto necessario dal medico curante.Sulla base di studi non clinici e dati clinici provenienti da studi su vettori AAV2 e considerando la via di somministrazione sottoretinica di Luxturna, una trasmissione accidentale alla linea germinale con i vettori AAV è altamente improbabile.I dati relativi all'uso di voretigene neparvovec in donne in gravidanza non esistono o sono in numero limitato (meno di 300 esiti di gravidanza). Gli studi sugli animali non indicano effetti dannosi diretti o indiretti di tossicità riproduttiva (vedere paragrafo 5.3).A scopo precauzionale, è preferibile evitare l'uso di voretigene neparvovec durante la gravidanza.Luxturna non è stato studiato in donne che allattano con latte materno. Non è noto se voretigene neparvovec sia escreto nel latte materno. Il rischio per i neonati/lattanti non può essere escluso. Deve essere presa la decisione se interrompere l'allattamento con latte materno o interrompere la terapia/astenersi dalla terapia con voretigene neparvovec tenendo in considerazione il beneficio dell'allattamento per il bambino e il beneficio della terapia per la donna.Non sono disponibili dati clinici sull'effetto del medicinale sulla fertilità. Gli effetti sulla fertilità maschile e femminile non sono stati valutati in studi sugli animali.Voretigene neparvovec altera lievemente la capacità di guidare veicoli e di usare macchinari. I pazienti possono manifestare disturbi visivi temporanei dopo aver ricevuto l'iniezione sottoretinica di Luxturna. I pazienti non devono guidare o usare macchinari pesanti fino a quando la funzione visiva non sia ripristinata sufficientemente, come consigliato dal loro oculista.2.1 Descrizione generale Voretigene neparvovec è un vettore di trasferimento genico che utilizza un vettore virale adeno-associato con proteine del capside di sierotipo 2 (AAV2) come veicolo per il trasporto verso la retina del cDNA che codifica per la proteina umana dell'epitelio pigmentato retinico di 65 kDa (hRPE65). Voretigene neparvovec è derivato dal AAV presente in natura utilizzando tecniche di DNA ricombinante.2.2 Composizione qualitativa e quantitativa Ogni mL di concentrato contiene 5 x 1012 genomi vettoriali (, vg).Ogni flaconcino monodose da 2 mL di Luxturna contiene 0,5 mL di concentrato estraibile che richiede una diluizione 1:10 prima della somministrazione, vedere paragrafo 6.6.Dopo diluizione, ciascuna dose di Luxturna contiene 1,5 x 1011 vg in un volume erogabile di 0,3 mL.Per l'elenco completo degli eccipienti, vedere paragrafo 6.1.Sodio cloruroSodio diidrogeno fosfato monoidrato (per l'aggiustamento del pH)Disodio idrogeno fosfato diidrato (per l'aggiustamento del pH)Polossamero 188Acqua per preparazioni iniettabiliSodio cloruroSodio diidrogeno fosfato monoidrato (per l'aggiustamento del pH)Disodio idrogeno fosfato diidrato (per l'aggiustamento del pH)Polossamero 188Acqua per preparazioni iniettabiliScadenza: 24 mesiIl concentrato e il solvente devono essere conservati e trasportati congelati a ≤-65 ºC.Per le condizioni di conservazione dopo lo scongelamento e la diluizione, vedere paragrafo 6.3.0,5 ml di volume estraibile di concentrato in un flaconcino di polimero di olefina ciclica da 2 mL con un tappo di gomma clorobutilica sigillato in posizione con un sigillo a strappo in alluminio.1,7 mL di volume estraibile di solvente in un flaconcino di polimero di olefina ciclica da 2 mL con un tappo di gomma clorobutilica sigillato in posizione con un sigillo a strappo in alluminio.Ogni imballaggio di alluminio include un contenitore che racchiude 1 flaconcino di concentrato e 2 flaconcini di solvente.