CELEX: 62009TJ0052
Produkty lecznicze stosowane u ludzi
Pozwolenie na dopuszczenie produktu leczniczego do obrotu
Rozporządzenie (WE) nr 1901/2006
Plan badań klinicznych z udziałem populacji pediatrycznej
Decyzja EMA o oddaleniu wniosku
Nadużycie władzy

Ramy prawne

Dyrektywa 2001/83
Artykuły 6 i 8 dyrektywy 2001/83/WE Parlamentu Europejskiego i Rady z dnia 6 listopada 2001 r. w sprawie wspólnotowego kodeksu
odnoszącego się do produktów leczniczych stosowanych u ludzi (Dz.U. L 311, s. 67), zmienionej między innymi rozporządzeniem
(WE) nr 1901/2006 Parlamentu Europejskiego i Rady z dnia 12 grudnia 2006 r. w sprawie produktów leczniczych stosowanych w pediatrii
oraz zmieniającym rozporządzenie (EWG) nr 1768/92, dyrektywę 2001/20/WE, dyrektywę 2001/83/WE i rozporządzenie (WE) nr 726/2004
(Dz.U. L 378, s. 1) oraz dyrektywą 2004/27/WE Parlamentu Europejskiego i Rady z dnia 31 marca 2004 r. (Dz.U. L 136, s. 34),
stanowią:
„
Artykuł 6
1.      Żaden produkt leczniczy nie może być wprowadzony do obrotu w państwie członkowskim bez pozwolenia na wprowadzenie do obrotu
wydanego przez właściwe organy tego państwa członkowskiego zgodnie z niniejszą dyrektywą lub pozwolenia udzielonego zgodnie
z rozporządzeniem (WE) nr 726/2004 w związku z rozporządzeniem (WE) nr 1901/2006 […].
Artykuł 8
1.      W celu uzyskania pozwolenia na dopuszczenie produktu leczniczego do obrotu […] należy złożyć wniosek o wydanie takiego pozwolenia
do właściwych władz zainteresowanego państwa członkowskiego.
[…]
3.      Do wniosku należy dołączyć następujące dane szczegółowe i dokumenty, przedłożone zgodnie z załącznikiem I:
[…]
e)      wskazania terapeutyczne, przeciwwskazania oraz działania niepożądane;
[…]
i)      wyniki:
–        badań farmaceutycznych (fizykochemicznych, biologicznych lub mikrobiologicznych),
–        badań przedklinicznych (toksykologicznych i farmakologicznych),
–        badań klinicznych;
[…]”.

Rozporządzenie nr 726/2004
Artykuł 3 rozporządzenia (WE) nr 726/2004 Parlamentu Europejskiego i Rady z dnia 31 marca 2004 r. ustanawiającego wspólnotowe
procedury wydawania pozwoleń dla produktów leczniczych stosowanych u ludzi i do celów weterynaryjnych i nadzoru nad nimi oraz
ustanawiającego Europejską Agencję Leków (Dz.U. L 136, s. 1), zmienionego rozporządzeniem nr 1901/2006, stanowi:
„
Artykuł 3
1.      Żaden produkt leczniczy wymieniony w załączniku nie może zostać wprowadzony do obrotu we Wspólnocie, chyba że Wspólnota wydała
pozwolenie na wprowadzenie do obrotu zgodnie z przepisami niniejszego rozporządzenia.
2.      Dowolny produkt leczniczy niewymieniony w załączniku może uzyskać pozwolenie na dopuszczenie do obrotu przez Wspólnotę zgodnie
z przepisami niniejszego rozporządzenia, jeżeli:
a)      produkt leczniczy zawiera nową substancję aktywną, która w dniu wejścia w życie niniejszego rozporządzenia, nie była dopuszczona
we Wspólnocie; […]”.

Rozporządzenie nr 1901/2006
Artykuły 1, 2, 3, 6, 7, 11, 13, 15 i 16 rozporządzenia nr 1901/2006 mają następujące brzmienie:
„
Artykuł 1
Niniejsze rozporządzenie ustanawia zasady dotyczące opracowywania produktów leczniczych stosowanych u ludzi, aby spełniały
one szczególne potrzeby terapeutyczne populacji pediatrycznej bez poddawania populacji pediatrycznej zbędnym badaniom klinicznym
lub innym badaniom oraz zgodnie z dyrektywą 2001/20/WE.
Artykuł 2
Poza definicjami ustalonymi w art. 1 dyrektywy 2001/83/WE na użytek niniejszego rozporządzenia stosuje się następujące definicje:
1)      »populacja pediatryczna« oznacza część populacji w wieku od urodzenia do 18 lat;
2)      »plan badań klinicznych z udziałem populacji pediatrycznej« oznacza program badań i rozwoju, którego celem jest zapewnienie
uzyskania niezbędnych danych określających warunki, w których produkt leczniczy może zostać dopuszczony do leczenia populacji
pediatrycznej;
[…]
Artykuł 3
1.      […] ustanawia się Komitet Pediatryczny działający w ramach Europejskiej Agencji Leków powołanej rozporządzeniem (WE) nr 726/2004,
dalej zwanej »Agencją« […].
Artykuł 6
1.      Do zadań Komitetu Pediatrycznego należy:
a)      ocena treści przedłożonego zgodnie z niniejszym rozporządzeniem planu badań klinicznych z udziałem populacji pediatrycznej
dla danego produktu leczniczego i formułowanie opinii na jego temat;
b)      ocena zwolnień i odroczeń oraz formułowanie opinii na ich temat;
[…]
2.      Podczas wykonywania swoich zadań Komitet Pediatryczny rozważa, czy proponowane badania mogą przynieść znaczącą korzyść terapeutyczną
lub zaspokoić potrzebę terapeutyczną populacji pediatrycznej. Komitet Pediatryczny bierze pod uwagę każdą dostępną informację,
w tym także wszelkie opinie, decyzje lub informacje wydane przez właściwe organy państw trzecich.
Artykuł 7
1.      Wniosek o pozwolenie na dopuszczenie do obrotu zgodnie z art. 6 dyrektywy 2001/83/WE w odniesieniu do produktu leczniczego
stosowanego u ludzi, który nie jest dopuszczony do obrotu we Wspólnocie w dniu wejścia w życie niniejszego rozporządzenia,
jest ważny jedynie pod warunkiem, że zawierać będzie, poza danymi szczegółowymi i dokumentami, o których mowa w art. 8 ust. 3
dyrektywy 2001/83/WE, jedno z poniższych:
a)      wyniki wszystkich przeprowadzonych badań oraz szczegóły wszystkich informacji zebranych zgodnie z zatwierdzonym planem badań
klinicznych z udziałem populacji pediatrycznej;
b)      decyzję Agencji o przyznaniu zwolnienia dla określonego produktu;
c)      decyzję Agencji o przyznaniu zwolnienia dla określonej klasy produktów zgodnie z art. 11;
d)      decyzję Agencji o przyznaniu odroczenia.
Do celów określonych w lit. a) do wniosku dołączana jest również decyzja Agencji zatwierdzająca dany plan badań klinicznych
z udziałem populacji pediatrycznej.
[…]
Artykuł 11
1.      Wymóg przedstawiania informacji, o których mowa w art. 7 ust. 1 lit. a), zostaje uchylony dla określonych produktów leczniczych
lub klas produktów leczniczych, jeżeli spełniona jest przynajmniej jedna z poniższych przesłanek:
[…]
b)      choroba lub stan, do leczenia których dany produkt leczniczy lub klasa produktów jest przeznaczony, występuje tylko w populacjach
dorosłych;
[…]
2.      Zwolnienie przewidziane w ust. 1 może zostać wydane w odniesieniu do jednej lub więcej określonych podgrup populacji pediatrycznej,
w odniesieniu do jednego lub więcej określonych wskazań terapeutycznych lub w odniesieniu do obu tych czynników łącznie.
[…]
Artykuł 13
1.      Wnioskodawca może na podstawie art. 11 ust. 1 zwrócić się do Agencji z wnioskiem o zwolnienie dla określonego produktu.
[…]
Artykuł 15
1.      W przypadku zamiaru złożenia wniosku o wydanie pozwolenia na dopuszczenie do obrotu zgodnie z art. 7 ust. 1 lit. a) lub d),
art. 8 lub art. 30 sporządzany jest plan badań klinicznych z udziałem populacji pediatrycznej, który następnie jest przedkładany
Agencji wraz z wnioskiem o zatwierdzenie.
2.      Plan badań klinicznych z udziałem populacji pediatrycznej określa terminy oraz środki proponowane w celu dokonania oceny jakości,
bezpieczeństwa i skuteczności stosowania produktu leczniczego we wszystkich podgrupach populacji pediatrycznej, których może
on dotyczyć. Ponadto plan zawiera opis wszelkich działań mających na celu zaadaptowanie postaci produktu leczniczego w taki
sposób, aby jego stosowanie było w większym stopniu zadowalające, dogodniejsze, bezpieczniejsze lub skuteczniejsze dla różnych
podgrup populacji pediatrycznej.
Artykuł 16
1.      W przypadku wniosków o udzielenie pozwolenia na dopuszczenie do obrotu, o których mowa w art. 7 i 8, lub wniosków o zwolnienie,
o których mowa w art. 11 i 12, plan badań klinicznych z udziałem populacji pediatrycznej lub wniosek o zwolnienie składany
jest z wnioskiem o zatwierdzenie, z wyjątkiem należycie uzasadnionych przypadków, nie później niż w momencie zakończenia określonych
w sekcji 5.2.3 części 1 załącznika I do dyrektywy 2001/83/WE badań farmakokinetycznych na dorosłych, aby zapewnić wydanie
opinii w sprawie stosowania danego produktu leczniczego w populacji pediatrycznej w czasie dokonywania oceny wniosku o pozwolenie
na dopuszczenie do obrotu lub innego odnośnego wniosku.
[…]”.

Okoliczności powstania sporu
Skarżąca, Nycomed Danmark ApS, opracowała środek umożliwiający obrazowanie w ultrasonokardiografii (perflubutan), który ma
być sprzedawany pod nazwa handlową Imagify (zwany dalej „środkiem Imagify”).
W dniu 3 marca 2008 r. skarżąca zwróciła się do Europejskiej Agencji Leków (EMA) na podstawie art. 11 ust. 1 lit. b) rozporządzenia
nr 1901/2006 z wnioskiem o udzielenie w odniesieniu do środka Imagify zwolnienia z obowiązku przedstawienia wyników przeprowadzonych
zgodnie z planem badań klinicznych z udziałem populacji pediatrycznej. Na uzasadnienie wniosku skarżąca stwierdziła, że omawiany
środek do obrazowania w ultrasonokardiografii ma służyć do diagnozowania chorób wieńcowych, występujących wyłącznie w populacji
dorosłej. Przyznając, iż procesy patofizjologiczne, które prowadzą do chorób wieńcowych, zaczynają się w wieku dziecięcym,
skarżąca stwierdziła jednak, iż u dzieci choroby te mają jedynie postać powstających stanów chorobowych i dotyczą zwykle tylko
osób cierpiących na hipercholesterolemię rodzinną lub cukrzycę typu 1. Podkreśliła też, że nawet w odniesieniu do tych dwóch
kategorii pacjentów pediatrycznych wysokiego ryzyka objawy kliniczne, jak bóle w klatce piersiowej, trudności z oddychaniem,
choroba niedokrwienna serca czy zawał mięśnia sercowego, nie występują przed osiągnięciem wieku dorosłego.
Zgodnie z wnioskiem skarżącej w ramach badań klinicznych porównano skuteczność i stopień bezpieczeństwa środka Imagify z obecnie
stosowanymi metodami diagnozowania chorób wieńcowych. Przewaga metody diagnostycznej z wykorzystaniem środka Imagify polega
zgodnie z wnioskiem na tym, że nie naraża się pacjenta na promieniowanie radioaktywne, w związku z czym jest ona stosunkowo
nieszkodliwa.
W dniu 8 maja 2008 r. Komitet Pediatryczny EMA (zwany dalej „Komitetem Pediatrycznym”) w ocenie wstępnej zwrócił się do skarżącej
o uzupełnienie wniosku o udzielenie zwolnienia o kwestię ewentualnych korzyści ze stosowania środka Imagify w ultrasonokardiografii
dziecięcej. W dniu 10 lipca 2008 r. skarżąca odpowiedziała, że nie zamierza uzupełniać wniosku.
Po spotkaniu ze skarżącą Komitet Pediatryczny wydał w dniu 19 września 2008 r. pierwszą opinię (zwaną dalej „pierwsza opinią”).
Zalecił w niej odmowę udzielenia przez EMA zwolnienia, uznając, iż skarżąca bezzasadnie ograniczyła wniosek o udzielenie zwolnienia
do diagnostyki chorób wieńcowych, podczas gdy objęty nim środek do obrazowania w ultrasonokardiografii może być również wykorzystywany
do diagnozowania innych chorób.
Pismem z dnia 20 października 2008 r. skarżąca przedstawiła uzasadniony wniosek o wydanie przez Komitet Pediatryczny ponownej
opinii. Podkreśliła w nim, po pierwsze, że to wnioskodawca określa zakres wskazań środka leczniczego, którego dopuszczenie
do obrotu jest przedmiotem wniosku, a po drugie, że Komitet Pediatryczny nie jest uprawniony do żądania modyfikacji wniosku.
W dniu 3 listopada 2008 r. skarżącej doręczono projekt, ponownie negatywnej, opinii Komitetu Pediatrycznego. Przypomniawszy,
że środek do obrazowania w ultrasonokardiografii opracowany przez skarżącą ma służyć do wykrywania zakłóceń przepływów mięśniowych,
Komitet Pediatryczny stwierdził w szczególności, że tego rodzaju zaburzenia mogą wynikać z chorób występujących u dzieci.
W projekcie opinii Komitet Pediatryczny zaproponował skarżącej między innymi złożenie zgodnie z art. 20 i 21 rozporządzenia
nr 1901/2006 wniosku o odroczenie rozpoczęcia lub zakończenia działań wskazanych w planie badań klinicznych z udziałem populacji
pediatrycznej przewidzianych w art. 15 tego rozporządzenia.
Pismem z dnia 6 listopada 2008 r. skarżąca zakwestionowała ocenę Komitetu Pediatrycznego. W dniu 14 listopada 2008 r. komitet
ten wydał drugą opinię w wersji ostatecznej (zwaną dalej „drugą opinią”). W opinii tej opowiedział się przeciwko udzieleniu
zwolnienia. Pismem z dnia 19 listopada 2008 r. skarżąca wezwała EMA do ponownego rozpatrzenia tej opinii.
W dniu 28 listopada 2008 r. EMA wydała decyzję w sprawie oddalenia wniosku skarżącej o udzielenie zwolnienia (zwaną dalej
„zaskarżoną decyzją”). W decyzji tej powołano się na załączoną do niej drugą opinię Komitetu Pediatrycznego. Druga opinia
odwołuje się z kolei do załączonego do niej sprawozdania zbiorczego. Sprawozdanie to składa się z dwóch części, z których
pierwsza odpowiada pierwszej opinii (zob. pkt 8 powyżej), a druga dotyczy ponownego rozpatrzenia tej opinii.
Zaskarżona decyzja została doręczona skarżącej w dniu 2 grudnia 2008 r.

Przebieg postępowania i żądania stron
Pismem złożonym w sekretariacie Sądu w dniu 11 lutego 2009 r. skarżąca wniosła skargę w niniejszej sprawie.
Odrębnym pismem zarejestrowanym w sekretariacie Sądu w tym samym dniu skarżąca złożyła wniosek o zastosowanie środków tymczasowych
w celu zawieszenia wykonania zaskarżonej decyzji oraz zastosowania innych środków tymczasowych.
Odrębnym pismem złożonym w sekretariacie Sądu w dniu 18 lutego 2009 r. skarżąca wniosła na podstawie art. 76a regulaminu postępowania
przed Sądem o rozpoznanie sprawy w trybie przyspieszonym. Wniosek ten został oddalony decyzją Sądu (piąta izba) z dnia 1 kwietnia
2009 r.
Postanowieniem prezesa Sądu z dnia 24 kwietnia 2009 r. wniosek o zastosowanie środka tymczasowego złożony przez skarżącą został
oddalony, a kwestię kosztów pozostawiono do rozstrzygnięcia w orzeczeniu kończącym postępowanie w sprawie.
Pismem złożonym w sekretariacie Sądu w dniu 13 maja 2009 r. Republika Portugalska wniosła o dopuszczenie do sprawy w charakterze
interwenienta popierającego żądania EMA.
Pismami złożonymi w sekretariacie Sądu w dniu 15 maja 2009 r. Królestwo Belgii oraz Zjednoczone Królestwo Wielkiej Brytanii
i Irlandii Północnej wniosły o dopuszczenie do sprawy w charakterze interwenientów popierających żądania EMA.
Pismami złożonymi w sekretariacie Sądu w dniach 19 i 20 maja 2009 r. Republika Francuska i Komisja Wspólnot Europejskich wniosły
o dopuszczenie do sprawy w charakterze interwenientów popierających żądania EMA.
Wnioski o dopuszczenie do sprawy w charakterze interwenienta zostały doręczone stronom zgodnie z art. 116 § 1 regulaminu postępowania.
Postanowieniem prezesa piątej izby Sądu z dnia 9 lipca 2009 r. Republika Portugalska została dopuszczona do sprawy w charakterze
interwenienta. Republika Portugalska przedstawiła uwagi interwenienta w dniu 27 lipca 2009 r.
Postanowieniem prezesa piątej izby Sądu z dnia 2 września 2009 r. Królestwo Belgii, Zjednoczone Królestwo, Republika Francuska
i Komisja zostały dopuszczone do sprawy w charakterze interwenientów popierających żądania EMA. Zjednoczone Królestwo przedstawiło
uwagi interwenienta w dniu 18 listopada 2009 r. Królestwo Belgii, Republika Francuska i Komisja przedstawiły uwagi interwenienta
w dniu 19 listopada 2009 r.
Skarżąca ustosunkowała się do uwag interwenientów w dniu 22 marca 2010 r.
Odrębnymi pismami złożonymi w sekretariacie Sądu w dniach 22 czerwca i 22 lipca 2009 r. skarżąca zwróciła się między innymi
o poufne traktowanie w odniesieniu do wszystkich interwenientów niektórych punktów skargi, odpowiedzi EMA na skargę i repliki.
Pismem złożonym w sekretariacie Sądu w dniu 25 września 2009 r. Zjednoczone Królestwo wniosło zastrzeżenia wobec powyższych
wniosków o poufne traktowanie.
Postanowieniem prezesa piątej izby Sądu z dnia 26 marca 2010 r. wnioski o poufne traktowanie zostały oddalone w zakresie zakwestionowanym
przez Zjednoczone Królestwo.
Ze względu na zmianę składu izb Sądu sędzia sprawozdawca został przydzielony do trzeciej izby, której w związku z tym przydzielono
niniejszą sprawę. W związku z częściowym odnowieniem składu Sądu sprawa została przekazana nowemu sędziemu sprawozdawcy, który
wchodzi w skład tej samej izby.
Na rozprawie w dniu 12 lipca 2011 r. wysłuchano wystąpień stron i ich odpowiedzi na zadane przez Sąd pytania.
Skarżąca wnosi do Sądu o:
–        stwierdzenie nieważności zaskarżonej decyzji;
–        obciążenie EMA kosztami postępowania.
EMA, popierana przez Republikę Portugalską, Królestwo Belgii, Zjednoczone Królestwo, Republikę Francuską i Komisję, wnosi
do Sądu o:
–        oddalenie skargi jako bezzasadnej;
–        obciążenie skarżącej kosztami postępowania.

Co do istoty
Na poparcie skargi skarżąca podnosi dwa zarzuty. Pierwszy z nich dotyczy błędnej wykładni pojęcia „choroba lub stan, do leczenia
których […] produkt leczniczy […] jest przeznaczony” zawartego w art. 11 ust. 1 lit. b) rozporządzenia nr 1901/2006. Drugi
zarzut dotyczy nadużycia władzy.

W przedmiocie zarzutu pierwszego, opartego na błędnej wykładni pojęcia „choroba lub stan, do leczenia których […] produkt
leczniczy […] jest przeznaczony” zawartego w art. 11 ust. 1 lit. b) rozporządzenia nr 1901/2006
Należy zauważyć, że art. 11 ust. 1 lit. b) rozporządzenia nr 1901/2006, którego wykładnię dokonaną przez EMA kwestionuje skarżąca,
mieści się w ramach prawnych określonych przede wszystkim przez trzy akty normatywne.
Po pierwsze, dyrektywa 2001/83 kodyfikuje i zbiera w jednym akcie dyrektywy dotyczące zbliżania przepisów ustawowych, wykonawczych
i administracyjnych odnoszących się do produktów leczniczych stosowanych u ludzi.
Zgodnie z art. 1 pkt 2 lit. a) dyrektywy 2001/83, zmienionej dyrektywą 2004/27, produkt leczniczy to „jakakolwiek substancja
lub połączenie substancji prezentowana jako posiadająca właściwości lecznicze lub zapobiegające chorobom u ludzi”. Zgodnie
z art. 1 pkt 2 lit. b) za produkt leczniczy uważa się również „jakąkolwiek substancję lub połączenie substancji, które mogą
być stosowane lub podawane ludziom w celu odzyskania, poprawy lub zmiany funkcji fizjologicznych poprzez powodowanie działania
farmakologicznego, immunologicznego lub metabolicznego albo w celu stawiania diagnozy leczniczej”. Produkt uznaje się za leczniczy,
jeżeli odpowiada on jednej lub drugiej definicji, które zgodnie z utrwalonym orzecznictwem należy interpretować szeroko (zob.
wyrok Trybunału z dnia 20 września 2007 r. w sprawie C‑84/06 Antroposana i in., Zb.Orz. s. I‑7609, pkt 31 i przytoczone tam
orzecznictwo).
Zgodnie z art. 6 ust. 1 dyrektywy 2001/83 żaden produkt leczniczy nie może zostać wprowadzony do obrotu w państwie członkowskim
bez pozwolenia na dopuszczenie do obrotu wydanego przez właściwe władze tego państwa zgodnie ze wspomnianą dyrektywą lub z rozporządzeniem
nr 726/2004 w związku z rozporządzeniem nr 1901/2006.
Po drugie, rozporządzenie nr 726/2004 ustanawia w szczególności scentralizowaną procedurę dopuszczania do obrotu w Unii Europejskiej,
która znajduje zastosowanie między innymi do produktów leczniczych wymienionych w załączniku do tego rozporządzenia oraz do
produktów zawierających nową substancję czynną, niedopuszczoną dotąd w Unii. Pozwolenie na dopuszczenie do obrotu wydaje Komisja
po zasięgnięciu opinii komitetu ds. produktów leczniczych stosowanych u ludzi podlegającego EMA. Zgodnie z tą procedurą wniosek
o dopuszczenie do obrotu składa się do EMA, która koordynuje naukową ocenę produktu leczniczego pod względem jakości, bezpieczeństwa
i skuteczności.
Po trzecie, rozporządzenie nr 1901/2006 ustanawia przepisy szczególne w odniesieniu do produktów leczniczych stosowanych w pediatrii.
W dniu wydania tego rozporządzenia ponad 50% produktów leczniczych podawanych dzieciom w Europie nie uzyskało tego rodzaju
pozwolenia ani nie zostało poddane odpowiednim badaniom [zob. opinię Europejskiego Komitetu Ekonomiczno-Społecznego w sprawie
wniosku dotyczącego rozporządzenia Parlamentu Europejskiego i Rady w sprawie produktów leczniczych stosowanych w pediatrii
oraz zmieniającego rozporządzenie (EWG) nr 1768/92, dyrektywę 2001/83/WE oraz rozporządzenie nr 726/2004 (Dz.U. 2005, C 267,
s. 1, pkt 2.1)].
Zgodnie zaś z motywem 3 rozporządzenia nr 1901/2006 do problemów wynikających z braku produktów leczniczych odpowiednio dostosowanych
dla populacji pediatrycznej należy niewłaściwa informacja o dawkowaniu leku, co prowadzi do zwiększonego ryzyka wystąpienia
skutków niepożądanych łącznie ze śmiercią, nieskutecznej terapii z powodu stosowania niewystarczających dawek leku, pozbawienie
populacji pediatrycznej korzyści z postępów w terapii, odpowiednich postaci i dróg podania leku, a także do podawania populacji
pediatrycznej postaci farmaceutycznych i aptecznych, które mogą być złej jakości.
Motyw 2 rozporządzenia nr 1901/2006 wskazuje, że same mechanizmy rynkowe okazały się niewystarczające do stymulacji odpowiednich
badań, opracowywania i dopuszczania do obrotu produktów leczniczych dla populacji pediatrycznej.
W związku z tym rozporządzenie nr 1901/2006 ma na celu, jak wskazuje jego motyw 4, po pierwsze, ułatwienie opracowywania i zwiększenie
dostępności produktów leczniczych stosowanych u populacji pediatrycznej, po drugie, zapewnienie, by produkty lecznicze stosowane
w leczeniu populacji pediatrycznej podlegały wysokiej jakości badaniom prowadzonym zgodnie z zasadami etyki i by uzyskały
pozwolenie na stosowanie u populacji pediatrycznej, a po trzecie, poprawę dostępnych informacji dotyczących stosowania produktów
leczniczych w różnych populacjach pediatrycznych. Zgodnie z tym motywem cele te należy osiągnąć bez poddawania populacji pediatrycznej
zbędnym badaniom klinicznym i bez opóźniania dopuszczania do obrotu produktów leczniczych przeznaczonych dla innych grup wiekowych
populacji.
W celu realizacji tych zamierzeń rozporządzenie nr 1901/2006 przewiduje ustanowienie mechanizmu zmuszającego przedsiębiorstwa
farmaceutyczne, by stale rozważały możliwość zastosowania opracowywanych przez nie produktów leczniczych w pediatrii.
Głównym elementem tego mechanizmu jest plan badań klinicznych z udziałem populacji pediatrycznej określony w art. 2 ust. 2
rozporządzenia nr 1901/2006.
Zgodnie z art. 7 ust. 1 lit. a) rozporządzenia nr 1901/2006 wniosek o pozwolenie na dopuszczenie produktu leczniczego do obrotu
powinien co do zasady zawierać wyniki wszystkich przeprowadzonych badań oraz szczegóły wszystkich informacji zebranych zgodnie
z zatwierdzonym planem badań klinicznych z udziałem populacji pediatrycznej. W związku z tym wnioskodawca zamierzający wystąpić
o pozwolenie na dopuszczenie produktu leczniczego do obrotu zobowiązany jest na podstawie art. 15 ust. 1 rozporządzenia nr 1901/2006
opracować plan badań klinicznych z udziałem populacji pediatrycznej i przedłożyć go EMA do zatwierdzenia.
W celu uniknięcia zahamowania przez ten mechanizm prac badawczo-rozwojowych nad nowymi produktami leczniczymi, rozporządzenie
nr 1901/2006 wprowadza między innymi system zwolnień od tego obowiązku, do którego należy sporne zwolnienie, przewidziane
w art. 11 ust. 1 lit. b) rozporządzenia nr 1901/2006.
Zgodnie z tym przepisem obowiązek przedstawienia informacji wskazanych w art. 7 ust. 1 lit. a) nie znajduje zastosowania w odniesieniu
do określonych produktów leczniczych lub klas produktów leczniczych, jeżeli zostanie ustalone, że choroba lub stan, do leczenia
których produkt leczniczy lub klasa produktów są przeznaczone, występuje tylko w populacjach dorosłych. Nielogiczne byłoby
bowiem wymaganie opracowania planu badań klinicznych z udziałem populacji pediatrycznej dla produktu leczniczego przeznaczonego
wyłącznie do leczenia chorób lub stanów, które nigdy nie występują w populacji pediatrycznej.
W świetle powyższych rozważań należy rozpatrzyć argumentację skarżącej, zgodnie z którą EMA, wydając zaskarżoną opinię, oparła
się na błędnej wykładni pojęcia „choroba lub stan, do leczenia których produkt leczniczy […] jest przeznaczony” zawartego
w art. 11 ust. 1 lit. b) rozporządzenia nr 1901/2006.
Trzeba na wstępie przypomnieć, że zgodnie z definicją „produktu leczniczego” zawartą w art. 1 pkt 2 lit. b) dyrektywy 2001/83
pojęcie to obejmuje między innymi substancję lub połączenie substancji, które mogą być stosowane lub podawane ludziom w celu
stawiania diagnozy leczniczej. Należy zaś pamiętać, że diagnoza polega, jak to zresztą wynika z całości argumentacji skarżącej,
na identyfikacji chorób lub stanów na podstawie ich objawów.
Wprawdzie rozporządzenie nr 1901/2006 rzeczywiście nie wprowadza rozróżnienia między poszczególnymi produktami leczniczymi,
w związku z czym, jak słusznie zauważa skarżąca, produkty lecznicze o przeznaczeniu diagnostycznym podlegają tym samym warunkom
uzyskania zwolnienia z obowiązku przedstawienia planu badań klinicznych z udziałem populacji pediatrycznej co wszystkie pozostałe
produkty lecznicze. Jednakże produkty lecznicze o przeznaczeniu diagnostycznym z natury różnią się od produktów o przeznaczeniu
terapeutycznym. Służą one bowiem tylko pośrednio leczeniu chorób lub stanów, ich bezpośrednim przeznaczeniem jest zaś wykrywanie
objawów takich chorób lub stanów.
Biorąc pod uwagę tę szczególną cechę produktów leczniczych o przeznaczeniu diagnostycznym należy uznać, że gdy zwolnienie
przewidziane w art. 11 ust. 1 lit. b) rozporządzenia nr 1901/2006 dotyczy tego rodzaju produktu leczniczego, powinno zostać
udzielone w razie wykazania, iż choroba lub stan, którego diagnozowaniu służy ten produkt lub klasa produktów, występuje wyłącznie
w populacji dorosłej.
Taka lektura omawianego przepisu wymaga wskazania choroby lub stanu, do którego diagnozy „jest przeznaczony” produkt lub klasa
produktów będące przedmiotem sprawy. Chodzi konkretnie o ustalenie, czy przeznaczenie produktu leczniczego powinno być oceniane
w sposób obiektywny, wyłącznie na podstawie cech tego produktu, czy też przeznaczenie to odpowiada wskazaniom diagnostycznym
podmiotu ubiegającego się o dopuszczenie produktu leczniczego, czyli ma charakter subiektywny.
W tym pierwszym przypadku produkt leczniczy o przeznaczeniu diagnostycznym należałoby uznać za przeznaczony do diagnozowania
wszelkich chorób lub stanów, których objawy jest on w stanie wykryć. W drugim przypadku wskazanie podane przez podmiot ubiegający
się o dopuszczenie byłoby wiążące – produktu leczniczego nie można by uznać za przeznaczony do diagnozowania innych chorób
lub stanów, niż wskazane przez ten podmiot.
Należy stwierdzić, że zaskarżona decyzja opiera się, jak wynika z jej motywów, na pierwszej z tych dwóch wykładni omawianego
przepisu.
Trzeba w tej mierze zauważyć, iż zaskarżona decyzja nie zawiera własnego uzasadnienia, lecz odsyła do załączonej do niej zgodnie
z art. 25 ust. 5 zdanie drugie rozporządzenia nr 1901/2006 drugiej opinii. Uzasadnienie tej opinii znajduje się w załączonym
do niej sprawozdaniu zbiorczym (zob. również pkt 12 powyżej). Zaskarżona decyzja, odsyłając do drugiej opinii, w sposób oczywisty
przejmuje motywy tej opinii. Należy zatem uznać, że motywy zaskarżonej opinii odpowiadają motywom zawartym w sprawozdaniu
zbiorczym.
Sprawozdanie to przedstawia stwierdzenia koordynatora pediatrycznego EMA, sprawozdawcy oraz kontrolera Komitetu Pediatrycznego,
z którymi zgodzili się pozostali członkowie komitetu. W części sprawozdania poświęconej ponownemu rozpatrzeniu pierwszej opinii
koordynator pediatryczny stwierdził, co następuje: „Wnioskodawca przedstawia ultrasonokardiografię z wykorzystaniem [środka
Imagify] jako metodę wykrywania zakłóceń przepływów mięśniowych. Możliwe przyczyny tych zakłóceń mogą wiązać się z różnymi
chorobami serca, które występują zarówno u dzieci, jak i u dorosłych. Wśród zakłóceń tych znajduje się nie tylko miażdżyca
tętnic wieńcowych, lecz także wrodzone wady serca, zakłócenia pracy serca, choroby mięśnia sercowego, schorzenia serca spowodowane
zabiegami chirurgicznymi związanymi z wrodzonymi wadami serca oraz schorzenia nabyte wskutek zapalenia naczyń, jak choroba
Kawasaki. Oczywiście głównym celem wnioskodawcy jest uzyskanie pozwolenia na dopuszczenie do obrotu dla konkretnego wskazania,
to jest diagnozy chorób wieńcowych wyłącznie u dorosłych, prawdopodobnie dlatego, że jest to najczęstsza przyczyna zakłóceń
przepływów mięśniowych u dorosłych. Biorąc pod uwagę, że zakłócenia przepływów mięśniowych występują w rzeczywistości w populacji
pediatrycznej, rozporządzenie nie pozwala udzielić zwolnienia z tego względu, iż jeden ze stanów powodujących te zakłócenia,
to jest choroba wieńcowa, nie występuje u dzieci”. Sprawozdawca Komitetu Pediatrycznego podzielił tę ocenę, stwierdzając,
co następuje: „Jeżeli produkt ma korzystne działanie u dorosłych, jak twierdzi wnioskodawca, prędzej czy później znajdzie
zastosowanie w pediatrii. Określona część pacjentów z zakłóceniami przepływów mięśniowych będzie bowiem mogła skorzystać z tej
metody, unikając stosowania metod bardziej inwazyjnych”. Kontroler z kolei stwierdził w konkluzji: „Produkt ten służy do badania
przepływów mięśniowych i może być stosowany w tym celu u dzieci. Nie ma zatem uzasadnienia dla udzielenia zwolnienia”.
Jak więc wynika z drugiej opinii, Komitet Pediatryczny uznał, iż środek Imagify służy do wykrywania zakłóceń przepływów mięśniowych.
Zakłócenia te zaś stanowią nie tylko objaw chorób wieńcowych, lecz także innych chorób lub stanów, spośród których niektóre
występują w populacji pediatrycznej. Przyjąwszy pierwszą z wykładni omówionych w pkt 52 powyżej, Komitet Pediatryczny postanowił
w związku z tym oddalić wniosek skarżącej o udzielenie zwolnienia.
Nie można przyjąć w tym zakresie tezy wysuniętej przez Zjednoczone Królestwo w uwagach interwenienta, zgodnie z którą Komitet
Pediatryczny oddalił wniosek o udzielenie zwolnienia, ponieważ choroby wieńcowe występują, chociaż rzadko, również u dzieci.
O ile okoliczność tę wspomina się rzeczywiście ubocznie w sprawozdaniu zbiorczym, o tyle z całości tego sprawozdania wynika,
że druga opinia, a co za tym idzie zaskarżona decyzja, oparte są na motywach omówionych w punkcie poprzedzającym.
Nie można również przyjąć tezy wysuniętej przez skarżącą, zgodnie z którą zaskarżona decyzja opiera się na błędnym wniosku,
że zakłócenia przepływów mięśniowych są stanem w rozumieniu art. 11 ust. 1 lit. b) rozporządzenia nr 1901/2006, który może
występować u dzieci, podczas gdy w rzeczywistości stanowią one objaw wspólny dla licznych chorób.
W sprawozdaniu zbiorczym używa się wprawdzie niekiedy słowa „stan” na określenie zakłóceń przepływów mięśniowych, jednakże
w świetle fragmentów tego sprawozdania przytoczonych w pkt 56 powyżej staje się oczywiste, że Komitet Pediatryczny, a co za
tym idzie EMA, przy wydawaniu zaskarżonej decyzji miały pełną świadomość, iż zakłócenia przepływów mięśniowych stanowią objaw
wspólny dla licznych chorób, a nie osobny stan w rozumieniu omawianego przepisu. Dowodzi tego w wystarczającym stopniu, po
pierwsze, stwierdzenie kontrolera, zgodnie z którym „niektóre stany u dzieci powodują zakłócenia przepływów mięśniowych”,
a po drugie, wskazanie sprawozdawcy na „stany związane z zakłóceniami przepływów mięśniowych”. Zatem zaskarżona decyzja oparta
jest na motywie wskazanym w pkt 57 powyżej, nie zaś na motywie wskazanym przez skarżącą w argumentacji omówionej w punkcie
poprzedzającym.
Jak stwierdzono, zaskarżona decyzja opiera się na pierwszej z wykładni art. 11 ust. 1 lit. b) rozporządzenia nr 1901/2006
omówionych w pkt 52 powyżej, natomiast skarżąca opowiada się za drugą z tych interpretacji i zarzuca w związku z tym EMA wydanie
decyzji w oparciu o błędną wykładnię właściwych przepisów. Skarżąca utrzymuje konkretnie, że art. 11 ust. 1 lit. b) rozporządzenia
nr 1901/2006 należy interpretować w świetle art. 2 ust. 2 oraz art. 7, 8 i 15 tego rozporządzenia. Z łącznej lektury tych
przepisów wynika jej zdaniem, że plan badań klinicznych z udziałem populacji pediatrycznej związany jest ze wskazaniem terapeutycznym
podanym we wniosku o udzielenie zwolnienia.
Analizując tę argumentację, po pierwsze, trzeba stwierdzić, że w art. 11 ust. 1 lit. b) rozporządzenia nr 1901/2006 mowa o chorobie
lub stanie, do którego leczenia (lub, w przypadku diagnostycznych produktów leczniczych, diagnozy) „przeznaczony” jest produkt
leczniczy. Przepis ten nie odwołuje się do pojęcia „wskazania”. Terminologia ta przemawia przeciwko wykładni proponowanej
przez skarżącą, tym bardziej że termin „wskazanie” występuje w innym kontekście w omawianym rozporządzeniu, na przykład w art. 11
ust. 2.
Po drugie, stosując podejście teleologiczne, należy zauważyć, że gdyby przyjąć tezę skarżącej, umożliwiałoby to przedsiębiorstwom
farmaceutycznym łatwe obchodzenie obowiązków nałożonych na nie w rozporządzeniu nr 1901/2006. Wystarczyłoby im bowiem odpowiednio
zawęzić zakres wskazań terapeutycznych opracowanych produktów leczniczych, by uzyskać zwolnienie z tych obowiązków. W szczególności
przedsiębiorstwo, które opracowało produkt leczniczy służący do wykrywania objawów chorób występujących zarówno w populacji
dorosłej, jak i pediatrycznej, mogłoby ograniczyć wskazanie w sposób wykluczający populację pediatryczną, by niechybnie skorzystać
ze zwolnienia. W takim zaś razie nie udałoby się osiągnąć jednego z celów rozporządzenia nr 1901/2006, jakim jest wypełnienie
braku na rynku produktów leczniczych, w każdym razie o przeznaczeniu diagnostycznym, dostosowanych do specyfiki populacji
pediatrycznej.
Po trzecie, wykładnia przyjęta w zaskarżonej decyzji jest zbieżna z zadaniami i kompetencjami, jakie rozporządzenie nr 1901/2006
powierza Komitetowi Pediatrycznemu. Zgodnie bowiem z motywem 8 tego rozporządzenia komitet ten jest jedynym organem posiadającym
„fachową wiedzę i kompetencje w zakresie opracowywania i oceny wszelkich aspektów produktów leczniczych stosowanych w leczeniu
populacji pediatrycznych”. Poza tym zgodnie z art. 6 ust. 2 zdanie drugie rozporządzenia Komitet Pediatryczny bierze pod uwagę
wszelkie posiadane informacje, co znowu przemawia przeciwko tezie, zgodnie z którą powinien opierać się wyłącznie na wskazaniu
zawartym we wniosku o udzielenie zwolnienia.
Po czwarte, trzeba podkreślić, że wykładnia przyjęta w zaskarżonej decyzji w żaden sposób nie oznacza, iż wskazanie zawarte
przez podmiot ubiegający się o dopuszczenie produktu leczniczego we wniosku o udzielenie zwolnienia z obowiązku opracowania
planu badań klinicznych z udziałem populacji pediatrycznej nie zostanie wzięte pod uwagę przez Komitet Pediatryczny, a ostatecznie
przez EMA, przy rozpatrywaniu tego wniosku. Przeciwnie, wskazanie to stanowić będzie w sposób oczywisty punkt wyjścia dla
oceny przeprowadzonej przez Komitet Pediatryczny.
Zwolnienie zostanie więc udzielone, jeżeli Komitet Pediatryczny uzna, iż produkt leczniczy pozwala diagnozować objawy właściwe
jedynie chorobom lub stanom spełniającym łącznie dwa warunki: że wchodzą w zakres wskazania określonego przez wnioskodawcę
i występują wyłącznie w populacji dorosłej.
Natomiast wykładnia omawianego przepisu przyjęta w zaskarżonej decyzji pozwala Komitetowi Pediatrycznemu, w odróżnieniu od
interpretacji proponowanej przez skarżącą, na stwierdzenie w drodze uzasadnionej decyzji opartej na obiektywnych danych potwierdzonych
naukowo, że produkt leczniczy o przeznaczeniu diagnostycznym będący przedmiotem wniosku pozwala wykryć nie tylko objawy chorób
lub stanów objętych wskazaniem określonym przez wnioskodawcę, lecz także inne choroby lub stany, które mogą występować również
w populacji pediatrycznej. W takim razie EMA zobowiązana jest oddalić wniosek o udzielenie zwolnienia, jeżeli wnioskodawca
nie będzie w stanie w postępowaniu administracyjnym w trybie określonym w rozporządzeniu nr 1901/2006 skutecznie zakwestionować
takiej tezy i udowodnić przed Komitetem Pediatrycznym za pomocą obiektywnych danych, że produkt leczniczy pozwala wykryć wyłącznie
objawy właściwe chorobom lub stanom występującym tylko w populacji dorosłej.
Po piąte, należy stwierdzić, że dalsze argumenty przedstawione przez skarżącą na poparcie jej twierdzenia nie przekonują.
W pierwszej kolejności skarżąca utrzymuje, że EMA nie ma prawa rozszerzać wskazania terapeutycznego zawartego we wniosku o udzielenie
zwolnienia. Jej zdaniem wskazanie zawarte we wniosku o wydanie pozwolenia na dopuszczenie do obrotu może być w pełni zgodne
ze wskazaniem określonym planem badań klinicznych z udziałem populacji pediatrycznej. Poza tym organ wydający pozwolenie na
dopuszczenie do obrotu nie rozszerza nigdy, a jeżeli, to w bardzo szczególnych okolicznościach, wskazania określonego przez
wnioskodawcę. Zatwierdzone wskazanie musi bowiem być oparte na danych dostarczonych przez wnioskodawcę, które są dostosowane
do populacji, dla której produkt leczniczy jest przeznaczony.
Trzeba stwierdzić, że argumentacja ta opiera się na utożsamieniu wskazania określonego przez podmiot ubiegający się o dopuszczenie
produktu leczniczego do obrotu we wniosku o zwolnienie z obowiązku opracowania planu badań klinicznych z udziałem populacji
pediatrycznej ze wskazaniem, które następnie zostanie przez ten podmiot określone we wniosku o wydanie pozwolenia na dopuszczenie
produktu do obrotu. Skarżąca nie bierze tu pod uwagę okoliczności, iż wniosek o udzielenie zwolnienia składa się na wczesnym
etapie postępowania, które ewentualnie na końcu doprowadzi do wydania pozwolenia na dopuszczenie do obrotu.
Należy zaś zauważyć, że zgodnie z art. 8 ust. 3 lit. e) i art. 11 dyrektywy 2001/83, które znajdują zastosowanie również do
wniosków o pozwolenie na dopuszczenie do obrotu na podstawie art. 6 rozporządzenie nr 726/2004, wnioski te powinny zawierać
wskazania (terapeutyczne lub diagnostyczne), dla jakich wnioskuje się o dopuszczenie do obrotu. Zgodnie z art. 13 ust. 1 akapit
drugi rozporządzenia nr 726/2004 w związku z art. 21 ust. 1 dyrektywy 2001/83, wydanie pozwolenia oznacza zatwierdzenie podanego
opisu charakterystyki produktu, który zgodnie z art. 11 pkt 4.1 dyrektywy 2001/83 zawiera wskazania produktu. Podobnie art. 26
ust. 1 dyrektywy 2001/83 stanowi, że nie wydaje się pozwolenia na dopuszczenie do obrotu, między innymi jeżeli równowaga ryzyka
i korzyści jest niekorzystna. Równowagę tę, zdefiniowaną w art. 1 pkt 28 i 28a dyrektywy, określa się, co oczywiste, z uwzględnieniem
wskazań, dla jakich złożono wniosek o pozwolenie na dopuszczenie do obrotu.
W związku z tym wskazanie (terapeutyczne lub diagnostyczne) produktu leczniczego określone przez podmiot ubiegający się o dopuszczenie
jest rozstrzygające, jeśli chodzi o rodzaj i zakres badań farmakologicznych, przedklinicznych i klinicznych, jakie muszą zostać
przeprowadzone w celu uzyskania pozwolenia na dopuszczenie do obrotu, jak i w odniesieniu do uprawnień wynikających z pozwolenia
po jego wydaniu.
Jakkolwiek zaś zatwierdzenie planu badań klinicznych z udziałem populacji pediatrycznej w rozumieniu rozporządzenia nr 1901/2006
lub zwolnienie z obowiązku przedstawienia takiego planu stanowią niezbędny warunek wstępny złożenia wniosku o wydanie pozwolenia
na dopuszczenie do obrotu, to jednak zatwierdzenie to lub zwolnienie podlega osobnym uregulowaniom proceduralnym i materialnym
i następuje znacznie wcześniej niż wszczęcie postępowania zmierzającego do wydania pozwolenia na dopuszczenie do obrotu.
Zgodnie bowiem z art. 16 ust. 1 rozporządzenie nr 1901/2006 plan badań klinicznych z udziałem populacji pediatrycznej lub
wniosek o zwolnienie z obowiązku przedstawienia takiego planu należy złożyć na wczesnym etapie prac nad produktem, a w każdym
razie przed złożeniem wniosku o wydanie pozwolenia na dopuszczenie do obrotu.
Ponadto jakkolwiek znormalizowany formularz, na którym należy składać między innymi wnioski o zatwierdzenie planu badań klinicznych
z udziałem populacji pediatrycznej lub o zwolnienie z obowiązku przedstawienia takiego planu, rzeczywiście wymaga, jak zauważa
skarżąca, określenia wskazań (terapeutycznych lub diagnostycznych) produktu leczniczego, to jednak wskazanie to służy tylko
ocenie przez Komitet Pediatryczny, a ostatecznie przez EMA, zasadności wniosku i stanowi jedynie, jak już stwierdzono (w pkt 65
powyżej) punkt wyjścia dla tej oceny.
Wskazania tego nie należy wobec tego mylić ze wskazaniem, które w odpowiednim momencie podmiot ubiegający się o dopuszczenie
produktu do obrotu określi we wniosku o pozwolenie. Żaden przepis rozporządzenia nr 1901/2006 nie upoważnia Komitetu Pediatrycznego
do określenia przy rozpatrywaniu wniosku o zwolnienie z obowiązku przedstawienia planu badań klinicznych z udziałem populacji
pediatrycznej wskazania, jakie znajdzie się w pozwoleniu na dopuszczenie produktu leczniczego do obrotu. Wskazanie określone
we wniosku o udzielenie zwolnienia nie przesądza zatem wskazań, dla jakich zainteresowany wystąpi następnie o wydanie pozwolenia
na dopuszczenie do obrotu.
Poza tym jeżeli w razie oddalenia wniosku o udzielenie zwolnienia badania przewidziane w planie badań klinicznych z udziałem
populacji pediatrycznej zostaną przeprowadzone i uzasadniać będą rozszerzenie pierwotnego zakresu wskazań produktu leczniczego
na populację pediatryczną, nic nie będzie stało na przeszkodzie takiemu rozszerzeniu tego zakresu przez podmiot ubiegający
się o dopuszczenie produktu we wniosku o wydanie pozwolenia, tym bardziej iż wydaje się to zgodne z jego interesem gospodarczym.
Powyższych rozważań nie podważa przytoczony przez skarżącą komunikat Komisji – Wytyczne dotyczące formatu i treści wniosków
o zatwierdzenie lub modyfikację planu badań klinicznych z udziałem populacji pediatrycznej i wniosków o zwolnienie lub odroczenie
oraz odnoszące się do wykonywania sprawdzania zgodności i do kryteriów oceny istotności badań (Dz.U. 2008, C 243, s. 1).
Skarżąca powołuje się konkretnie na pierwsze ustępy pkt 2.3, 2.3.1 i 2.3.2 komunikatu, w których użyto terminu „wskazanie”.
Z fragmentów tych nie wynika jednakże w żaden sposób, by wskazanie (terapeutyczne lub diagnostyczne) określone na etapie wniosku
o zwolnienie z obowiązku przedstawienia planu badań klinicznych z udziałem populacji pediatrycznej miało być tym samym wskazaniem,
jakie znajdzie się we wniosku o wydanie pozwolenia na dopuszczenie do obrotu. Przeciwnie, w komunikacie tym rozróżnia się,
w części 1 „Wprowadzenie” z jednej strony pod lit. c) i b) wskazanie terapeutyczne proponowane i przyjęte w planie badań klinicznych
z udziałem populacji pediatrycznej, a z drugiej pod lit. d) przyznane wskazanie terapeutyczne, które zawarte jest w pozwoleniu
na dopuszczenie do obrotu.
Skarżąca utrzymuje wreszcie, że plan badań klinicznych z udziałem populacji pediatrycznej należy uznać za pomocniczy w stosunku
do serii badań wymaganych na podstawie art. 8 ust. 3 lit. i) dyrektywy 2001/83. Dodaje ona, że badania prowadzone przez nią
lub na jej zlecenie w celu uzyskania pozwolenia na dopuszczenie do obrotu dotyczą wyłącznie wskazań, dla których produkt leczniczy
został opracowany.
W tej kwestii wystarczy jednak zauważyć, że argument oparty na rzekomo pomocniczym charakterze planu badań klinicznych z udziałem
populacji pediatrycznej nie znajduje podstaw w żadnym przepisie rozporządzenia nr 1901/2006, a w każdym razie w świetle brzmienia
art. 15 ust. 2 tego rozporządzenia nie można wykluczyć, że plan ten będzie przewidywał przeprowadzenie badań dodatkowych w stosunku
do badań określonych w art. 8 ust. 3 lit. i) dyrektywy 2001/83.
W drugiej kolejności skarżąca twierdzi, że poddawanie dorosłych dodatkowym badaniom klinicznym w tym celu, by produkt mógł
być podawany dzieciom, jest sprzeczne z duchem przepisów prawa Unii Europejskiej dotyczących produktów leczniczych. Badania
takie można też uznać za sprzeczne z zasadami zawartymi w deklaracji helsińskiej Światowego Stowarzyszenia Lekarzy z czerwca
1964 r., ze zmianami, o której mowa w art. 3 akapit drugi dyrektywy Komisji 2005/28/WE z dnia 8 kwietnia 2005 r. ustalającej
zasady oraz szczegółowe wytyczne dobrej praktyki klinicznej w odniesieniu do badanych produktów leczniczych przeznaczonych
do stosowania u ludzi, a także wymogi zatwierdzania produkcji oraz przywozu takich produktów (Dz.U. L 91, s. 13). Zgodnie
z tym przepisem „badania kliniczne będą prowadzone zgodnie z deklaracją helsińską o »Zasadach etycznego postępowania w eksperymencie
medycznym z udziałem ludzi«”. Badania te stanowiłyby również zdaniem skarżącej naruszenie motywu 4 rozporządzenia 1901/2006.
Należy stwierdzić, że wszelkie badania przewidziane w planie badań klinicznych z udziałem populacji pediatrycznej muszą być
prowadzone zgodnie z właściwymi przepisami prawa Unii Europejskiej, w tym z przepisami ww. dyrektywy 2005/28, jak też dyrektywy
2001/20/WE Parlamentu Europejskiego i Rady z dnia 4 kwietnia 2001 r. w sprawie zbliżania przepisów ustawowych, wykonawczych
i administracyjnych państw członkowskich, odnoszących się do wdrożenia zasady dobrej praktyki klinicznej w prowadzeniu badań
klinicznych produktów leczniczych, przeznaczonych do stosowania przez człowieka (Dz.U. L 121, s. 34), której art. 4 stanowi:
„Oprócz wszystkich innych odpowiednich ograniczeń, badanie kliniczne, którego uczestnikami są małoletni, można przeprowadzić
tylko pod następującymi warunkami:
[…]
e)      grupa pacjentów odniesie pewne bezpośrednie korzyści z badania klinicznego, a badanie takie jest niezbędne w celu potwierdzenia
danych uzyskanych w badaniach klinicznych, których uczestnikami były osoby zdolne do wyrażenia świadomej zgody lub w badaniach
prowadzonych innymi metodami naukowymi; ponadto badanie kliniczne musi bezpośrednio dotyczyć choroby występującej u danego
małoletniego lub być możliwe do przeprowadzenia tylko z udziałem małoletnich;
[…]”.
W dyrektywach tych oraz w deklaracji helsińskiej, do której odsyła pierwsza z przytoczonych dyrektyw, brak zaś jakichkolwiek
wskazówek potwierdzających tezę skarżącej, zgodnie z którą obowiązujące zasady etyczne zakazują w sposób bezwzględny poddawania
dorosłych badaniom klinicznym, z których korzyść odniosą wyłącznie dzieci. Podobnie motyw 4 rozporządzenia nr 1901/2006 nie
zawiera żadnej wskazówki potwierdzającej tę tezę.
Co więcej, wbrew twierdzeniu skarżącej art. 4 lit. e) dyrektywy 2001/20 nie wymaga w sposób absolutny, by badania kliniczne
były najpierw przeprowadzane na dorosłych przed ich przeprowadzeniem na populacji pediatrycznej. Przepis ten przewiduje bowiem
między innymi możliwość przeprowadzenia takich badań na populacji pediatrycznej, jeżeli są one niezbędne w celu potwierdzenia
wyników osiągniętych „innymi metodami naukowymi” niż badania na dorosłych.
Wreszcie skarżąca przyznaje, że zakłócenia przepływów mięśniowych stanowią nie tylko objaw choroby wieńcowej, lecz także innych
chorób i stanów, twierdzi jednak, iż zakłócenia te występują tak rzadko w populacji pediatrycznej, że nie można przeprowadzić
w tym zakresie badań lub studiów miarodajnych statystycznie.
Nawet gdyby tak było w istocie, należałoby uznać, iż nie ma to wpływu na rozstrzygnięcie niniejszego sporu. Mechanizm w postaci
planu badań klinicznych z udziałem populacji pediatrycznej wprowadzony w rozporządzeniu nr 1901/2006 dotyczy bowiem (z wyjątkiem
klas produktów leczniczych wymienionych enumeratywnie w art. 9) wszystkich produktów leczniczych do stosowania w pediatrii
i ma na celu ułatwienie ich produkcji i zwiększanie dostępności. Celu tego nie można by w pełni osiągnąć, gdyby produkt leczniczy
został z góry zwolniony z planu badań klinicznych z udziałem populacji pediatrycznej tylko z tego powodu, że pozwala wykrywać
objawy rzadkie w populacji pediatrycznej, a zatem diagnozować choroby rzadko występujące w tej populacji.
W trzeciej kolejności skarżąca twierdzi, że tylko proponowana przez nią wykładnia art. 11 ust. 1 lit. b) rozporządzenia nr 1901/2006
jest zgodna z ogólnymi zasadami swobody prowadzenia działalności gospodarczej, proporcjonalności, pewności prawa i państwa
prawa.
W odniesieniu do dwóch pierwszych z przytoczonych przez skarżącą zasad należy przypomnieć, że prawo do swobodnego wykonywania
działalności gospodarczej zostało uznane za jedną z zasad ogólnych prawa wspólnotowego (wyrok Trybunału z dnia 5 października
1994 r. w sprawie C‑280/93 Niemcy przeciwko Radzie, Rec. s. I‑4973, pkt 78; wyrok Sądu z dnia 29 stycznia 1998 r. w sprawie
T‑113/96 Dubois et Fils przeciwko Radzie i Komisji, Rec. s. II‑125, pkt 74). Prawo to zostało też potwierdzone w art. 16 Karty
praw podstawowych Unii Europejskiej ogłoszonej w dniu 7 grudnia 2000 r. w Nicei (Dz.U. C 364, s. 1), której od wejścia w życie
traktatu z Lizbony w dniu 1 grudnia 2009 r. art. 6 ust. 1 akapit pierwszy TUE nadaje moc prawną równą traktatom. Jak jednak
wynika z utrwalonego orzecznictwa, dopuszczalne są ograniczenia tej zasady, jeżeli odpowiadają rzeczywiście celom interesu
ogólnego realizowanym przez Unię i nie stanowią z punktu widzenia tych celów działania nieproporcjonalnego i niedopuszczalnego,
naruszającego samą istotę tego prawa (zob. podobnie ww. wyrok w sprawie Niemcy przeciwko Radzie, pkt 78; wyrok Trybunału z dnia
17 lipca 1997 r. w sprawie C‑183/95 Affish, Rec. s. I‑4315, pkt 42; ww. wyrok w sprawie Dubois et Fils przeciwko Radzie i Komisji,
pkt 74). Waga realizowanych celów może uzasadniać ograniczenia mające nawet znaczne negatywne konsekwencje dla niektórych
podmiotów gospodarczych (zob. podobnie wyrok Trybunału z dnia 13 listopada 1990 r. w sprawie C‑331/88 Fedesa i in., Rec. s. I‑4023,
pkt 17; ww. wyrok w sprawie Affish, pkt 42).
Ponadto zgodnie z utrwalonym orzecznictwem zasada proporcjonalności, która zalicza się do podstawowych zasad prawa wspólnotowego,
wymaga, by środki wprowadzone aktem Unii były odpowiednie do realizacji zamierzonego celu i nie wykraczały poza to, co jest
konieczne do jego osiągnięcia (zob. wyroki Trybunału: z dnia 8 czerwca 2010 r. w sprawie C‑58/08 Vodafone i in., Zb.Orz. s. I‑4999,
pkt 51; z dnia 9 listopada 2010 r. w sprawach połączonych C‑92/09 i C‑93/09 Volker und Markus Schecke i Eifert, dotychczas
nieopublikowany w Zbiorze, pkt 74 i przytoczone tam orzecznictwo).
W niniejszej sprawie wykładnia art. 11 ust. 1 lit. b) rozporządzenia nr 1901/2006 przyjęta w zaskarżonej decyzji rzeczywiście
ogranicza możliwość uzyskania zwolnienia z obowiązku przedstawienia planu badań klinicznych z udziałem populacji pediatrycznej,
w związku z czym stanowi ograniczenie prawa przedsiębiorstw farmaceutycznych do swobodnego wykonywania działalności gospodarczej.
Trzeba jednak stwierdzić, że ograniczenie tego prawa, służące realizacji leżącego w interesie ogólnym celu rozporządzenia
nr 1901/2006 w postaci polepszenia opieki medycznej populacji pediatrycznej, nie narusza jego istoty. Nie uniemożliwia bowiem
uzyskania pozwolenia na dopuszczenie do obrotu ani nie utrudnia tego nawet w sposób nadmierny.
Co więcej, jak wskazano już w pkt 63 powyżej, wykładnia art. 11 ust. 1 lit. b) rozporządzenia nr 1901/2006 proponowana przez
skarżącą może ułatwiać obchodzenie obowiązku przedstawienia planu badań klinicznych z udziałem populacji pediatrycznejNatomiast
alternatywna wykładnia tego przepisu przyjęta w zaskarżonej decyzji prowadzi do osiągnięcia celu w interesie ogólnym, jakiemu
służy rozporządzenie. W związku z tym, ponieważ brak mniej restrykcyjnej alternatywy, nie można zasadnie utrzymywać, że wykładnia
omawianego przepisu przyjęta w zaskarżonej decyzji jest sprzeczna z zasadą proporcjonalności.
Jest tak tym bardziej, że art. 20 ust. 1 rozporządzenia nr 1901/2006 przewiduje, pod pewnymi warunkami, możliwość odroczenia
rozpoczęcia lub zakończenia części lub całości działań przewidzianych w planie badań klinicznych z udziałem populacji pediatrycznej.
W ten sposób obowiązek przedstawienia wyników przeprowadzonych zgodnie z planem badań klinicznych z udziałem populacji pediatrycznej
nie grozi zablokowaniem lub opóźnieniem dopuszczenia do obrotu produktów leczniczych przeznaczonych dla innych populacji (zob.
motyw 14 rozporządzenia nr 1901/2006).
Przewidziane w art. 36 ust. 1 rozporządzenia nr 1901/2006 przedłużenie ochrony prawa własności przemysłowej do produktu leczniczego,
dla którego zrealizowano plan badań klinicznych z udziałem populacji pediatrycznej również stanowi właściwą odpowiedź na niedogodności,
jakie dla zainteresowanego przedsiębiorstwa wynikają z obowiązku realizacji takiego planu. Przepis ten przewiduje bowiem,
że jeśli wniosek złożony zgodnie z art. 7 i 8 rozporządzenia nr 1901/2006 zawiera wyniki wszystkich przeprowadzonych zgodnie
z zatwierdzonym planem badań klinicznych z udziałem populacji pediatrycznej, posiadacz patentu lub dodatkowego świadectwa
ochronnego upoważniony jest do sześciomiesięcznego przedłużenia okresu, o którym mowa w art. 13 ust. 1 i 2 rozporządzenia
Rady (EWG) nr 1768/92 z dnia 18 czerwca 1992 r. dotyczącego stworzenia dodatkowego świadectwa ochronnego dla produktów leczniczych
(Dz.U. L 182, s. 1).
Wreszcie przepisy art. 22 rozporządzenia nr 1901/2006 również ograniczają owe negatywne konsekwencje. Przewidują one bowiem,
że jeżeli po uzyskaniu decyzji zatwierdzającej plan badań klinicznych z udziałem populacji pediatrycznej wnioskodawca napotka
trudności, skutkiem których plan stanie się niewykonalny lub przestanie być właściwy, może on zaproponować zmiany albo zwrócić
się do Komitetu Pediatrycznego o zwolnienie lub odroczenie.
W odniesieniu do podniesionych również zasad pewności prawa i państwa prawa skarżąca twierdzi, że wymagają one, by przedsiębiorstwa
farmaceutyczne wiedziały z wyprzedzeniem, czego mogą się spodziewać, składając wniosek o zatwierdzenie planu badań klinicznych
z udziałem populacji pediatrycznej lub o zwolnienie na podstawie art. 11 ust. 1 lit. b) rozporządzenia nr 1901/2006. Zasady
te wymagają również, by EMA postępowała według wystarczająco jasnych reguł przy stosowaniu tego przepisu. „System uprzednich
pozwoleń administracyjnych”, tego rodzaju jak w niniejszej sprawie, jest uzasadniony, jeżeli opiera się na obiektywnych, niedyskryminacyjnych
i znanych zawczasu zainteresowanym przedsiębiorstwom kryteriach, które regulują wykonywanie przez właściwe organy przysługującego
im swobodnego uznania w taki sposób, by nie było ono wykorzystywana arbitralnie.
Trzeba na wstępie stwierdzić, że mówienie w kontekście art. 11 ust. 1 lit. b) rozporządzenia nr 1901/2006 o swobodnym uznaniu,
jak czyni to skarżąca, jest błędem. Decyzje, jakie EMA wydaje na podstawie tego przepisu, należą do kompetencji związanych,
a nie do uprawnień dyskrecjonalnych. Uwzględniwszy bowiem uzasadnioną opinię Komitetu Pediatrycznego, który ogranicza się,
jak już wskazano w pkt 67 powyżej, do stwierdzenia faktów w oparciu o potwierdzone naukowo obiektywne dane, EMA jest zobowiązana
udzielić wnioskowanego zwolnienia, jeżeli spełnione są przewidziane w tym celu warunki. W innym razie zobowiązana jest odmówić.
W związku z tym wykładnia przyjęta w zaskarżonej decyzji w żaden sposób nie narusza zasady pewności prawa i państwa prawa.
Zgodnie z tą wykładnią bowiem oddalenie wniosku o zwolnienie z obowiązku przedstawienia planu badań klinicznych z udziałem
populacji pediatrycznej opiera się na obiektywnych danych o charakterze naukowym, znanych zainteresowanemu. Ma on możliwość
skutecznego zakwestionowania tych danych przed wydaniem ostatecznej decyzji w ramach postępowania administracyjnego w trybie
art. 13 i 25 rozporządzenia nr 1901/2006.
Jak wynika z całości powyższych rozważań, wykładnia spornego przepisu przyjęta w zaskarżonej decyzji jest prawidłowa. Należy
wobec tego oddalić pierwszy zarzut jako bezzasadny.

W przedmiocie zarzutu drugiego dotyczącego nadużycia władzy
W ramach drugiego zarzutu skarżąca utrzymuje, że EMA dopuściła się nadużycia władzy, jako że rzeczywistym powodem odmowy udzielenia
wnioskowanego zwolnienia był zamiar zmuszenia jej do przedstawienia planu badań klinicznych z udziałem populacji pediatrycznej
w celu wykorzystania środka Imagify do diagnozowania wszelkiego rodzaju zakłóceń przepływów mięśniowych w populacji pediatrycznej.
Zamiar ten wynika jej zdaniem w szczególności z ewolucji opinii Komitetu Pediatrycznego.
Zarzutu tego nie można uwzględnić.
Jak wynika z utrwalonego orzecznictwa, pojęcie nadużycia władzy odnosi się do sytuacji, w której organ administracyjny użył
swoich uprawnień w celu odmiennym niż ten, w którym uprawnienia te zostały mu przyznane. Decyzja jest wadliwa z powodu nadużycia
władzy tylko wtedy, gdy obiektywne, właściwe dla danej sprawy i zgodne przesłanki pozwalają stwierdzić, że została wydana
w innym celu niż deklarowany (zob. wyrok Sądu z dnia 13 grudnia 2005 r. w sprawach połączonych T‑155/03, T‑157/03 i T‑331/03
Cwik przeciwko Komisji, Zb.Orz.SP s. I‑A‑411, II‑1865 i przytoczone tam orzecznictwo). W związku z tym niebezpieczeństwo nadużycia
władzy istnieje tylko wtedy, gdy organ dysponuje szerokim zakresem swobodnego uznania (zob. podobnie wyrok Sądu z dnia 15 grudnia
1994 r. w sprawie T‑489/93 Unifruit Hellas przeciwko Komisji, Rec. s. II‑1201, pkt 84). Natomiast nie może być mowy o nadużyciu
władzy w przypadku wykonywania kompetencji związanych.
Jak zaś stwierdzono w pkt 98 powyżej, kompetencje Komitetu Pediatrycznego, ograniczone do przedstawienia opinii stwierdzającej
fakty w oparciu o potwierdzone naukowo obiektywne dane, jak również decyzje EMA w sprawie wniosków o zwolnienie z obowiązku
przedstawienia planu badań klinicznych z udziałem populacji pediatrycznej przewidzianego w art. 11 ust. 1 lit. b) rozporządzenia
nr 1901/2006, należą właśnie do kompetencji związanych. Nie może więc być w tym wypadku mowy o nadużyciu władzy.
W związku z tym należy oddalić drugi zarzut jako bezzasadny, podobnie jak skargę w całości.

W przedmiocie kosztów
Zgodnie z art. 87 § 2 regulaminu postępowania przed Sądem kosztami zostaje obciążona, na żądanie strony przeciwnej, strona
przegrywająca sprawę. Ponieważ skarżąca przegrała sprawę, należy obciążyć ją kosztami poniesionymi przez EMA, w tym kosztami
postępowania w przedmiocie środków tymczasowych, zgodnie z żądaniem tej ostatniej.
Zgodnie z art. 87 § 4 akapit pierwszy regulaminu państwa członkowskie i instytucje, które przystąpiły do sprawy w charakterze
interwenientów, pokrywają własne koszty. Wobec powyższego Republika Portugalska, Królestwo Belgii, Zjednoczone Królestwo,
Republika Francuska oraz Komisja pokryją własne koszty, włącznie z kosztami postępowania w przedmiocie środków tymczasowych.
Z powyższych względów
SĄD (trzecia izba)
orzeka, co następuje:
1)
Skarga zostaje oddalona.
2)
Nycomed Danmark ApS pokrywa własne koszty jak też koszty poniesione przez Europejską Agencję Leków (EMA), w tym koszty postępowania
w przedmiocie środków tymczasowych.
3)
Republika Portugalska, Królestwo Belgii, Zjednoczone Królestwo Wielkiej Brytanii i Irlandii Północnej, Republika Francuska
oraz Komisja Europejska pokrywają własne koszty, w tym koszty postępowania w przedmiocie środków tymczasowych.
Czúcz
Labucka
Gratsias
Wyrok ogłoszono na posiedzeniu jawnym w Luksemburgu w dniu 14 grudnia 2011 r.
Podpisy
*
Język postępowania: angielski.