CELEX: 62009TJ0052
Geneesmiddelen voor menselijk gebruik
Vergunning voor in handel brengen van geneesmiddel
Verordening (EG) nr. 1901/2006
Verzoek om vrijstelling van verplichting om plan voor pediatrisch onderzoek voor te leggen
Afwijzende beschikking van EMEA
Misbruik van bevoegdheid

Rechtskader

Richtlijn 2001/83
De artikelen 6 en 8 van richtlijn 2001/83/EG van het Europees Parlement en de Raad van 6 november 2001 tot vaststelling van
een communautair wetboek betreffende geneesmiddelen voor menselijk gebruik (PB L 311, blz. 67), zoals met name gewijzigd bij
verordening (EG) nr. 1901/2006 van het Europees Parlement en de Raad van 12 december 2006 betreffende geneesmiddelen voor
pediatrisch gebruik en tot wijziging van verordening (EEG) nr. 1768/92, richtlijn 2001/20/EG, richtlijn 2001/83/EG en verordening
(EG) nr. 726/2004 (PB L 378, blz. 1) en bij richtlijn 2004/27/EG van het Europees Parlement en de Raad van 31 maart 2004 (PB
L 136, blz. 34), bepalen:
„Artikel 6
1.      Een geneesmiddel mag in een lidstaat slechts in de handel worden gebracht wanneer door de bevoegde autoriteiten van die lidstaat
een vergunning voor het in de handel brengen is afgegeven overeenkomstig deze richtlijn of wanneer een vergunning is afgegeven
overeenkomstig verordening (EG) nr. 726/2004 in samenhang met verordening (EG) nr. 1901/2006 [...].
Artikel 8
1.      Ter verkrijging van een vergunning voor het in de handel brengen van een geneesmiddel [...], moet een aanvraag worden ingediend
bij de bevoegde autoriteit van de lidstaat.
[...]
3.      Bij de aanvraag moeten de navolgende gegevens en bescheiden worden gevoegd, gepresenteerd overeenkomstig bijlage I:
[...]
e)      therapeutische indicaties, tegenindicaties en bijwerkingen;
[...]
i)      resultaten van de proeven:
–        de farmaceutische (fysisch-chemische, biologische of microbiologische) proeven,
–        de preklinische (toxicologische en farmacologische) proeven,
–        van klinische aard;
[...]”

Verordening nr. 726/2004
Artikel 3 van verordening (EG) nr. 726/2004 van het Europees Parlement en de Raad van 31 maart 2004 tot vaststelling van communautaire
procedures voor het verlenen van vergunningen en het toezicht op geneesmiddelen voor menselijk en diergeneeskundig gebruik
en tot oprichting van een Europees Geneesmiddelenbureau (PB L 136, blz. 1), zoals gewijzigd bij verordening nr. 1901/2006,
bepaalt:
„Artikel 3
1.      Een in de bijlage bedoeld geneesmiddel mag in de Gemeenschap slechts in de handel worden gebracht indien de Gemeenschap daarvoor
overeenkomstig deze verordening een vergunning voor het in de handel brengen heeft afgegeven.
2.      Voor elk niet in de bijlage genoemd geneesmiddel kan de Gemeenschap overeenkomstig deze verordening een vergunning voor het
in de handel brengen afgeven, indien:
a)      het geneesmiddel een nieuw actief bestanddeel bevat waarvoor op de datum van inwerkingtreding van deze verordening in de Gemeenschap
geen vergunning bestond; [...]”

Verordening nr. 1901/2006
De artikelen 1, 2, 3, 6, 7, 11, 13, 15 en 16 van verordening nr. 1901/2006 luiden als volgt:
„Artikel 1
Deze verordening bevat voorschriften inzake de ontwikkeling van geneesmiddelen voor menselijk gebruik om te voorzien in de
specifieke therapeutische behoeften van de pediatrische populatie, zonder de pediatrische populatie daarbij aan onnodige klinische
of andere proeven te onderwerpen, en overeenkomstig richtlijn 2001/20/EG.
Artikel 2
Naast de definities van artikel 1 van richtlijn 2001/83/EG gelden voor de toepassing van deze verordening de volgende definities:
1)      ‚pediatrische populatie’: de bevolkingsgroep in de leeftijd vanaf de geboorte tot 18 jaar;
2)      ‚plan voor pediatrisch onderzoek’: een onderzoeks‑ en ontwikkelingsprogramma gericht op het verkrijgen van de gegevens die
nodig zijn om de voorwaarden vast te stellen waaronder een geneesmiddel kan worden toegelaten voor behandeling van de pediatrische
populatie;
[...]
Artikel 3
1.      Uiterlijk [...] wordt binnen het bij verordening (EG) nr. 726/2004 opgerichte Europees Geneesmiddelenbureau (hierna: ‚het
bureau’ genoemd) een Comité pediatrie opgericht. [...]
[…]
Artikel 6
1.      De taken van het Comité pediatrie omvatten het volgende:
a)      beoordeling van de inhoud van de overeenkomstig deze verordening bij het Comité pediatrie ingediende plannen voor pediatrisch
onderzoek voor een geneesmiddel en het uitbrengen van een advies daarover;
b)      beoordeling van vrijstellingen en opschortingen en het uitbrengen van een advies daarover;
[...]
2.      Bij de uitvoering van zijn taken overweegt het Comité pediatrie of van de voorgestelde onderzoeken kan worden verwacht dat
zij al dan niet aanzienlijk therapeutisch voordeel voor de pediatrische populatie opleveren en/of een therapeutische behoefte
van de pediatrische populatie vervullen. Het Comité pediatrie houdt rekening met alle informatie waarover het beschikt, inclusief
eventuele adviezen, besluiten en raad van de bevoegde autoriteiten van derde landen.
Artikel 7
1.      Een aanvraag voor een vergunning voor het in de handel brengen, uit hoofde van artikel 6 van richtlijn 2001/83/EG, van een
geneesmiddel voor menselijk gebruik dat bij de inwerkingtreding van deze verordening niet in de Gemeenschap is toegelaten,
wordt alleen geldig geacht wanneer daarin, naast de in artikel 8, lid 3, van richtlijn 2001/83/EG genoemde gegevens en bescheiden,
een van de volgende bescheiden is opgenomen:
a)      de resultaten van alle onderzoeken die zijn uitgevoerd en de details van alle informatie die is verzameld overeenkomstig een
goedgekeurd plan voor pediatrisch onderzoek;
b)      een besluit van het bureau tot verlening van een productspecifieke vrijstelling;
c)      een besluit van het bureau tot verlening van een vrijstelling voor een categorie op grond van artikel 11;
d)      een besluit van het bureau tot verlening van een opschorting.
Voor de toepassing van punt a wordt ook het besluit van het bureau tot goedkeuring van het desbetreffende plan voor pediatrisch
onderzoek in de aanvraag opgenomen.
[...]
Artikel 11
1.      Voor specifieke geneesmiddelen of voor categorieën geneesmiddelen wordt vrijstelling van het verstrekken van de in artikel 7,
lid 1, sub a, bedoelde informatie verleend indien blijkt dat een van de volgende situaties zich voordoet:
[...]
b)      de ziekte of aandoening waarvoor het specifieke geneesmiddel of de categorie bedoeld is, komt uitsluitend bij volwassenen
voor;
[...]
2.      De in lid 1 bedoelde vrijstelling kan worden verleend in verband met een of meer omschreven subgroepen van de pediatrische
populatie, een of meer omschreven therapeutische indicaties of een combinatie van omschreven subgroepen en therapeutische
indicaties.
[...]
Artikel 13
1.      De aanvrager kan het bureau op de in artikel 11, lid 1, beschreven gronden verzoeken om een productspecifieke vrijstelling.
[...]
Artikel 15
1.      De marktdeelnemer die voornemens is een aanvraag overeenkomstig artikel 7, lid 1, sub a of d, artikel 8 of artikel 30, in
te dienen, stelt een plan voor pediatrisch onderzoek op en dient dit, tezamen met een verzoek om goedkeuring, in bij het bureau.
2.      Het plan voor pediatrisch onderzoek bevat het tijdschema en de maatregelen die worden voorgesteld om de kwaliteit, veiligheid
en werkzaamheid van het geneesmiddel te beoordelen bij alle mogelijk betrokken subgroepen van de pediatrische populatie. Voorts
worden daarin de eventuele maatregelen beschreven om de formulering van het geneesmiddel aan te passen teneinde het gebruik
ervan bij verschillende subgroepen van de pediatrische populatie aanvaardbaarder, eenvoudiger, veiliger of werkzamer te maken.
Artikel 16
1.      Tenzij de aanvrager motiveert waarom dit niet het geval is, wordt in het geval van aanvragen voor een vergunning voor het
in de handel brengen als bedoeld in de artikelen 7 en 8 of verzoeken om vrijstelling als bedoeld in de artikelen 11 en 12,
het plan voor pediatrisch onderzoek of het verzoek om vrijstelling, tezamen met een verzoek om goedkeuring, uiterlijk ingediend
bij de voltooiing van de farmacokinetische onderzoeken bij volwassenen, als bedoeld in punt 5.2.3 van deel I van bijlage I
bij richtlijn 2001/83/EG, zodat bij de beoordeling van de aanvraag voor een vergunning voor het in de handel brengen of andere
aanvraag een advies betreffende het gebruik van het betrokken geneesmiddel bij de pediatrische populatie kan worden uitgebracht.
[...]”

Voorgeschiedenis van het geding
Verzoekster, Nycomed Danmark ApS, heeft een beeldvormingsmiddel voor echocardiografisch onderzoek door middel van ultrasone
trillingen voor diagnostische doeleinden (perflubutaan) ontwikkeld dat onder de merknaam Imagify in de handel moet worden
gebracht (hierna: „Imagify”).
Op 3 maart 2008 heeft verzoekster overeenkomstig artikel 11, lid 1, sub b, en artikel 13, lid 1, van verordening nr. 1901/2006
het Europees Geneesmiddelenbureau (EMA) verzocht om voor Imagify in aanmerking te komen voor een vrijstelling van de verplichting
om de resultaten van een plan voor pediatrisch onderzoek voor te leggen. Ter ondersteuning van haar verzoek heeft zij gesteld
dat dat beeldvormingsmiddel door middel van ultrasone trillingen tot doel had om coronaire hartziekte te diagnosticeren, die
alleen bij volwassenen voorkomt. Hoewel verzoekster erkent dat het fysiologisch ziekteproces dat leidt tot de ontwikkeling
van coronaire hartziekte van de vroegste kinderjaren af begint, heeft zij aangevoerd dat deze ziekte bij het kind slechts
het karakter van een beginnende klinische aandoening heeft en in wezen slechts diegenen raakt die lijden aan hypercholesterolamie
in de familie of aan diabetes „mellitus” type 1. Zij heeft overigens benadrukt dat zelfs in deze twee populaties van pediatrische
patiënten met een verhoogd risico, de klinische verschijnselen en symptomen, zoals pijn op de borst, ademnood of zelfs angina
pectoris en hartinfarcten, zich niet voor het begin van de volwassenheid voordoen.
Volgens het verzoek van verzoekster zijn in het kader van de klinische proeven de effectiviteit en de veiligheid van Imagify
vergeleken met die van de thans gebruikte methodes om coronaire hartziekte te diagnosticeren. Volgens datzelfde verzoek heeft
het voordeel van de bij het gebruik van Imagify toegepaste diagnosetechniek te maken met het feit dat er geen blootstelling
aan straling behoeft plaats te vinden en dat deze techniek zodoende relatief ongevaarlijk is.
Op 8 mei 2008 heeft het Comité pediatrie van het EMA (hierna: „Comité pediatrie”) door middel van een preliminair advies verzoekster
verzocht om haar verzoek om vrijstelling te wijzigen, teneinde in te gaan op de vraag inzake het mogelijke voordeel van Imagify
binnen de pediatrische echocardiografie. Op 10 juli 2008 heeft verzoekster duidelijk gemaakt dat zij niet van zins was om
tot de gevraagde wijziging over te gaan.
Na een bijeenkomst met verzoekster heeft het Comité pediatrie op 19 september 2008 een eerste advies vastgesteld (hierna:
„eerste advies”). Het heeft het EMA geadviseerd om de gevraagde vrijstelling te weigeren, aangezien het van mening was dat
verzoekster de reikwijdte van haar verzoek om vrijstelling ten onrechte had beperkt tot de diagnose van coronaire hartziekte,
terwijl het ultrasonore beeldvormingsmiddel waarop het betrekking had eveneens voor de diagnose van andere ziekten kon worden
gebruikt.
Bij brief van 20 oktober 2008 heeft verzoekster een met redenen omkleed verzoek ingediend, teneinde het Comité pediatrie te
bewegen een nieuw advies uit te brengen. In dat verzoek heeft zij in de eerste plaats benadrukt dat het aan de aanvrager is
om de reikwijdte te omschrijven van de indicatie van het geneesmiddel waarvoor om een vergunning om het in de handel te brengen
wordt verzocht, en in de tweede plaats, dat het Comité pediatrie niet bevoegd is om een wijziging van haar te eisen.
Op 3 november 2008 heeft verzoekster kennisgeving ontvangen van een, wederom ongunstig, ontwerpadvies van het Comité pediatrie.
Na eraan te hebben herinnerd dat het door verzoekster ontwikkelde ultrasone beeldvormingsmiddel is ontwikkeld om een gestoorde
myocardperfusie vast te stellen, heeft het Comité pediatrie met name gesteld dat dergelijke gebreken kunnen worden veroorzaakt
door bij kinderen aanwezige ziekten. In dat ontwerpadvies heeft het Comité pediatrie met name aan verzoekster voorgesteld
om overeenkomstig de artikelen 20 en 21 van verordening nr. 1901/2006, een verzoek om opschorting van de aanvang of voltooiing
van de maatregelen in het plan voor pediatrisch onderzoek, als bedoeld in artikel 15 van genoemde verordening, in te dienen.
Bij brief van 6 november 2008 heeft verzoekster bezwaar gemaakt tegen deze beoordeling van het Comité pediatrie. Op 14 november
2008 heeft laatstgenoemde de definitieve versie van zijn tweede advies (hierna: „tweede advies”) vastgesteld. Daarin heeft
het zich uitgesproken tegen het verlenen van een vrijstelling. Bij brief van 19 november 2008 heeft verzoekster het EMA verzocht
dat advies te heroverwegen.
Op 28 november 2008 heeft het EMA het verzoek van verzoekster om haar de gevraagde vrijstelling te verlenen, afgewezen (hierna:
„bestreden besluit”). Dat besluit verwijst naar het tweede advies van het Comité pediatrie, wat daaraan als bijlage is bijgevoegd.
Het tweede advies verwijst op zijn beurt naar het beknopt verslag, dat daaraan als bijlage is bijgevoegd. Dat verslag bestaat
uit twee onderdelen, waarvan het eerste onderdeel met het eerste advies overeenkomt (zie punt 8 hierboven), terwijl het tweede
onderdeel aan het hernieuwde onderzoek van dat eerste advies is gewijd.
Op 2 december 2008 heeft de kennisgeving van het bestreden besluit aan verzoekster plaatsgevonden.

Procesverloop en conclusies van partijen
Bij verzoekschrift, neergelegd ter griffie van het Gerecht op 11 februari 2009, heeft verzoekster het onderhavige beroep ingesteld.
Bij op dezelfde dag ter griffie van het Gerecht neergelegde afzonderlijke akte heeft verzoekster een verzoek in kort geding
ingediend tot, enerzijds, opschorting van de tenuitvoerlegging van het bestreden besluit en tot, anderzijds, vaststelling
van voorlopige maatregelen.
Bij op 18 februari 2009 ter griffie van het Gerecht neergelegde afzonderlijke akte heeft verzoekster om behandeling volgens
de versnelde procedure verzocht overeenkomstig artikel 76 bis van het Reglement voor de procesvoering van het Gerecht. Op
1 april 2009 is dit verzoek bij beschikking van het Gerecht (Vijfde kamer) afgewezen.
Bij beschikking van de president van het Gerecht van 24 april 2009 is het door verzoekster ingediende verzoek in kort geding
afgewezen en is de beslissing omtrent de kosten aangehouden.
Bij op 13 mei 2009 ter griffie van het Gerecht neergelegde akte heeft de Portugese Republiek verzocht om toelating tot interventie
in de onderhavige zaak aan de zijde van het EMA.
Bij op 15 mei 2009 ter griffie van het Gerecht neergelegde akten hebben het Koninkrijk België en het Verenigd Koninkrijk van
Groot-Brittannië en Noord-Ierland verzocht om toelating tot interventie in de onderhavige zaak aan de zijde van het EMA.
Bij op 19 respectievelijk 20 mei 2009 ter griffie van het Gerecht neergelegde akten hebben de Franse Republiek en de Commissie
van de Europese Gemeenschappen verzocht om toelating tot interventie in de onderhavige zaak aan de zijde van het EMA.
De verzoeken tot tussenkomst zijn overeenkomstig artikel 116, lid 1, van het Reglement voor de procesvoering aan partijen
betekend.
Bij beschikking van 9 juli 2009 heeft de president van de Vijfde kamer van het Gerecht het verzoek van de Portugese Republiek
om toelating tot interventie aan de zijde van het EMA toegewezen. Op 27 juli 2009 heeft de Portugese Republiek haar memorie
in interventie neergelegd.
Bij beschikking van 2 september 2009 heeft de president van de Vijfde kamer van het Gerecht het verzoek van het Koninkrijk
België, het Verenigd Koninkrijk, de Franse Republiek en de Commissie om toelating tot interventie aan de zijde van het EMA
toegewezen. Het Verenigd Koninkrijk heeft zijn memorie in interventie op 18 november 2009 neergelegd. Het Koninkrijk België,
de Franse Republiek en de Commissie hebben hun memories in interventie op 19 november 2009 neergelegd.
Verzoekster heeft op 22 maart 2010 haar opmerkingen over de memories in interventie neergelegd.
Bij op 22 juni en 22 juli 2009 ter griffie van het Gerecht neergelegde afzonderlijke akten heeft verzoekster met name verzocht
om jegens alle interveniënten bepaalde punten van het verzoekschrift, het verweerschrift van het EMA en de repliek, vertrouwelijk
te behandelen.
Bij op 25 september 2009 ter griffie van het Gerecht neergelegde brief heeft het Verenigd Koninkrijk bezwaar gemaakt tegen
de hierboven bedoelde verzoeken om vertrouwelijke behandeling.
Bij beschikking van 26 maart 2010 heeft de president van de Vijfde kamer van het Gerecht de verzoeken om vertrouwelijke behandeling
afgewezen, voor zover zij door het Verenigd Koninkrijk zijn betwist.
Bij de wijziging van de samenstelling van de kamers van het Gerecht is de aanvankelijk aangewezen rechter-rapporteur toegevoegd
aan de Derde kamer, waaraan de onderhavige zaak bijgevolg is toegewezen. Wegens de gedeeltelijke vervanging van het Gerecht
is de onderhavige zaak toegewezen aan een nieuwe rechter-rapporteur, die van dezelfde kamer deel uitmaakt.
Partijen zijn in hun pleidooien en antwoorden op de vragen van het Gerecht gehoord ter terechtzitting van 12 juli 2011.
Verzoekster concludeert dat het het Gerecht behage:
–        het bestreden besluit nietig te verklaren;
–        het EMA te verwijzen in de kosten.
Het EMA, ondersteund door de Portugese Republiek, het Koninkrijk België, het Verenigd Koninkrijk, de Franse Republiek en de
Commissie, concludeert dat het het Gerecht behage:
–        het beroep te verwerpen;
–        verzoekster te verwijzen in de kosten.

Ten gronde
Ter ondersteuning van haar beroep voert verzoekster twee middelen aan. Het eerste middel is ontleend aan een onjuiste uitlegging
van het in artikel 11, lid 1, sub b, van verordening nr. 1901/2006 gebruikte begrip „ziekte of aandoening waarvoor het geneesmiddel
[...] bedoeld is”. Het tweede middel is ontleend aan misbruik van bevoegdheid.

Eerste middel: onjuiste uitlegging van het in artikel 11, lid 1, sub b, van verordening nr. 1901/2006 gebruikte begrip „ziekte
of aandoening waarvoor het geneesmiddel [...] bedoeld is”
Het Gerecht merkt op dat artikel 11, lid 1, sub b, van verordening nr. 1901/2006, waarvan de door het EMA voorgestelde uitlegging
door verzoekster wordt betwist, is opgenomen in een rechtskader dat hoofdzakelijk door drie wettelijke regelingen wordt gevormd.
In de eerste plaats heeft richtlijn 2001/83 de richtlijnen betreffende de aanpassing van de wettelijke en bestuursrechtelijke
bepalingen inzake geneesmiddelen voor menselijk gebruik, in één tekst gecodificeerd en samengebracht.
Krachtens artikel 1, punt 2, sub a, van richtlijn 2001/83, zoals gewijzigd bij richtlijn 2004/27, is een geneesmiddel „elke
enkelvoudige of samengestelde substantie, aangediend als hebbende therapeutische of profylactische eigenschappen met betrekking
tot ziekten bij de mens”. Krachtens artikel 1, punt 2, sub b, wordt eveneens als geneesmiddel beschouwd „elke enkelvoudige
of samengestelde substantie die bij de mens kan worden gebruikt of aan de mens kan worden toegediend om hetzij fysiologische
functies te herstellen, te verbeteren of te wijzigen door een farmacologisch, immunologisch of metabolisch effect te bewerkstelligen,
hetzij om een medische diagnose te stellen”. Een product is een geneesmiddel indien het onder één van beide omschrijvingen
valt, die volgens vaste rechtspraak ruim moeten worden uitgelegd (zie arrest Hof van 20 september 2007, Antroposana e.a.,
C‑84/06, Jurispr. blz. I‑7609, punt 31 en aldaar aangehaalde rechtspraak).
Krachtens artikel 6, lid 1, van richtlijn 2001/83 mag een geneesmiddel in een lidstaat slechts in de handel worden gebracht
wanneer door de bevoegde autoriteit van die lidstaat een vergunning voor het in de handel brengen is afgegeven overeenkomstig
deze richtlijn of wanneer een vergunning is afgegeven overeenkomstig verordening nr. 726/2004, gelezen in samenhang met verordening
nr. 1901/2006.
In de tweede plaats stelt verordening nr. 726/2004 in het bijzonder een gecentraliseerde vergunningsprocedure vast voor het
in de handel brengen in de Europese Unie, die met name toepasselijk is op de in de bijlage ervan genoemde geneesmiddelen,
evenals op die welke een nieuw actief bestanddeel bevatten waarvoor in de Unie geen vergunning bestaat. De vergunning voor
het in de handel brengen wordt door de Commissie verleend, na een advies van het onder het EMA ressorterende Comité voor geneesmiddelen
voor menselijk gebruik. Volgens deze procedure wordt het verzoek om een vergunning voor het in de handel brengen aan het EMA
gericht, dat is belast met de coördinatie van de wetenschappelijke beoordeling van de kwaliteit, de veiligheid en de werkzaamheid
van het betrokken geneesmiddel.
In de derde plaats omschrijft verordening nr. 1901/2006 bijzondere bepalingen betreffende geneesmiddelen voor pediatrisch
gebruik.
Op de datum van de afkondiging ervan waren meer dan 50 % van de geneesmiddelen waarmee kinderen in Europa worden behandeld
niet voor dat doel toegelaten en hadden zij niet de juiste tests ondergaan [zie advies van het Europees Economisch en Sociaal
Comité over het oorstel voor een verordening van het Europees Parlement en de Raad betreffende geneesmiddelen voor pediatrisch
gebruik en tot wijziging van verordening (EEG) nr. 1768/92, richtlijn 2001/83 en verordening nr. 726/2004 (PB 2005, C 267,
blz. 1, punt 2.1)].
Volgens punt 3 van de considerans van verordening nr. 1901/2006, leidt het ontbreken van aangepaste geneesmiddelen voor de
pediatrische populatie tot problemen zoals inadequate doseringsinformatie, waardoor de kans op bijwerkingen en zelfs overlijden
groter wordt, ondoeltreffende behandeling als gevolg van onderdosering, het niet-beschikbaar zijn van vooruitgang op therapeutische
gebied voor de pediatrische populatie, geschikte formuleringen en wijze van toediening en de behandeling van de pediatrische
populatie met ex‑temporeformuleringen, die van matige kwaliteit kunnen zijn.
Punt 2 van de considerans van verordening nr. 1901/2006 stelt dat de marktwerking alleen onvoldoende stimulansen blijkt te
bieden om geneesmiddelen voor de pediatrische populatie adequaat te onderzoeken, te ontwikkelen en tot de markt toe te laten.
Zoals blijkt uit punt 4 van de considerans ervan, is verordening nr. 1901/2006 in deze context bedoeld om in de eerste plaats
de ontwikkeling en beschikbaarheid van geneesmiddelen voor gebruik bij de pediatrische populatie te vergemakkelijken, om in
de tweede plaats te waarborgen dat geneesmiddelen waarmee de pediatrische populatie wordt behandeld, worden onderworpen aan
een kwalitatief hoogwaardig en ethisch verantwoord onderzoek en naar behoren voor gebruik bij de pediatrische populatie worden
toegelaten en om in de derde plaats de beschikbare informatie over het gebruik van geneesmiddelen bij de diverse pediatrische
populaties te verbeteren. Dit punt van de considerans stelt verder dat deze doelstellingen moeten worden verwezenlijkt zonder
de pediatrische populatie aan onnodige klinische proeven bloot te stellen en zonder de toelating van geneesmiddelen voor andere
leeftijdsgroepen te vertragen.
Om deze doelstellingen te verwezenlijken voorziet verordening nr. 1901/2006 in een werkwijze die de farmaceutische ondernemingen
dwingt om stelselmatig de mogelijkheid voor pediatrisch gebruik van de geneesmiddelen die zij ontwikkelen, in aanmerking te
nemen.
De kern van deze werkwijze is het plan voor pediatrisch onderzoek, dat is omschreven in artikel 2, lid 2, van verordening
nr. 1901/2006.
Krachtens artikel 7, lid 1, sub a, van verordening nr. 1901/2006, moet een aanvraag voor een vergunning voor het in de handel
brengen van een geneesmiddel in principe de resultaten van alle onderzoeken die zijn uitgevoerd en de details van alle informatie
die is verzameld overeenkomstig een dergelijk goedgekeurd plan, bevatten. Aldus is de marktdeelnemer die voornemens is een
aanvraag voor een vergunning voor het in de handel brengen van een geneesmiddel in te dienen, verplicht om een plan voor pediatrisch
onderzoek op te stellen en dat overeenkomstig artikel 15, lid 1, van verordening nr. 1901/2006 voor goedkeuring in te dienen
bij het EMA.
Teneinde te voorkomen dat deze werkwijze het onderzoek naar en de ontwikkeling van nieuwe geneesmiddelen afremt, voorziet
verordening nr. 1901/2006 met name in een systeem van vrijstellingen van deze verplichting, waarvan de in artikel 11, lid 1,
sub b, van verordening nr. 1901/2006 vastgestelde litigieuze vrijstelling deel uitmaakt.
Krachtens dat artikel kan voor specifieke geneesmiddelen of voor categorieën geneesmiddelen vrijstelling van het verstrekken
van de in artikel 7, lid 1, sub a, bedoelde informatie worden verleend indien blijkt dat de ziekte of aandoening waarvoor
het specifieke geneesmiddel of de categorie bedoeld is, uitsluitend bij volwassenen voorkomt. Het zou immers niet logisch
zijn om te eisen dat een plan voor pediatrisch onderzoek wordt opgesteld voor een geneesmiddel dat uitsluitend is bedoeld
voor ziekten of aandoeningen die bij de pediatrische populatie nooit voorkomen.
Het Gerecht moet aan de hand van deze overwegingen de argumentatie van verzoekster onderzoeken dat het EMA zich, door het
bestreden besluit vast te stellen, heeft gebaseerd op een onjuiste uitlegging van het in artikel 11, lid 1, sub b, van verordening
nr. 1901/2006 gebruikte begrip „ziekte of aandoening waarvoor het geneesmiddel [...] bedoeld is”.
Ter inleiding moet eraan worden herinnerd dat uit de omschrijving van het woord „geneesmiddel” in artikel 1, punt 2, sub b,
van richtlijn 2001/83 blijkt dat dat woord met name verwijst naar een enkelvoudige of samengestelde substantie die bij de
mens kan worden gebruikt of aan de mens kan worden toegediend om een medische diagnose te stellen. Wat dat betreft moet worden
aangenomen dat de diagnose, zoals overigens blijkt uit het geheel van de argumentatie van verzoekster, de vaststelling vormt
van een of meerdere ziekten of aandoeningen, volgens de verschijnselen ervan.
Het is zeker juist dat verordening nr. 1901/2006 geen onderscheid maakt tussen de geneesmiddelen en dat bijgevolg, zoals verzoekster
terecht aanvoert, de voor diagnostische doeleinden bestemde geneesmiddelen aan dezelfde voorwaarden zijn onderworpen als elk
ander geneesmiddel wat betreft het verkrijgen van een vrijstelling van de verplichting om een plan voor pediatrisch onderzoek
voor te leggen. Dat neemt echter niet weg dat de voor diagnostische doeleinden bestemde geneesmiddelen moeten worden onderscheiden
van die welke zijn bestemd voor therapeutische doeleinden. Zij dragen immers slechts zijdelings bij aan de behandeling van
een ziekte of aandoening, aangezien de onmiddellijke doelstelling ervan is om de verschijnselen van een ziekte of een aandoening
op te sporen.
Vastgesteld moet worden dat wanneer dat bijzondere karakter van voor diagnostische doeleinden bestemde geneesmiddelen in aanmerking
wordt genomen en aangezien de in artikel 11, lid 1, sub b, van verordening nr. 1901/2006 bedoelde vrijstelling betrekking
heeft, zoals in de onderhavige zaak, op een dergelijk geneesmiddel, deze moet worden verleend indien blijkt dat de ziekte
of aandoening, voor de diagnose waarvan het specifieke geneesmiddel of de categorie bedoeld is, uitsluitend bij volwassenen
voorkomt.
Op deze wijze bezien, roept de betrokken bepaling de vraag op inzake de vaststelling van de ziekte of de aandoening, voor
de diagnose waarvan het betrokken specifieke geneesmiddel of de categorie „bedoeld is”. Meer in het bijzonder dient te worden
bepaald of het doel van een geneesmiddel objectief moet worden beoordeeld, door alleen de eigenschappen ervan in aanmerking
te nemen, dan wel of het overeenkomt met de door de ontwikkelaar van genoemd geneesmiddel omschreven diagnostische indicatie,
hetgeen aldus een subjectieve beoordeling vormt.
In eerstbedoeld geval zou een voor diagnostische doeleinden bestemd geneesmiddel moeten worden beschouwd als een geneesmiddel
dat is bedoeld voor de diagnose van elke ziekte of aandoening die in verband kan worden gebracht met een verschijnsel dat
het kan opsporen. In laatstbedoeld geval zou de door de ontwikkelaar van het geneesmiddel omschreven indicatie bindend zijn;
een geneesmiddel zou niet kunnen worden beschouwd als bedoeld voor de diagnose van andere ziekten en aandoeningen dan die
welke overeenkomen met de door de ontwikkelaar ervan gekozen indicatie.
Vastgesteld moet worden dat het bestreden besluit, zoals blijkt uit de motivering ervan, berust op de eerstgenoemde uitlegging
van de betrokken bepaling.
Wat dat betreft moet worden opgemerkt dat het bestreden besluit geen eigen motivering bevat, maar naar het tweede advies verwijst,
dat overeenkomstig artikel 25, lid 5, tweede zin, van verordening nr. 1901/2006 bij het besluit is bijgevoegd. De motivering
van dat advies bevindt zich in het beknopt verslag, dat daaraan als bijlage is bijgevoegd (zie eveneens punt 12 hierboven).
Door naar het tweede advies te verwijzen, heeft het bestreden besluit duidelijk de motivering van dat advies overgenomen.
Er moet derhalve worden geconcludeerd dat de motivering van het bestreden besluit overeenkomt met die van het beknopt verslag.
Dat verslag bestaat uit een uiteenzetting van de stellingen van de coördinator pediatrie van het EMA, van de rapporteur en
van de controleur van het Comité pediatrie, waarmee de andere leden van dat Comité hebben ingestemd. Aldus heeft de coördinator
pediatrie in het deel van het verslag, dat is gewijd aan het hernieuwde onderzoek van het eerste advies, het volgende opgemerkt:
„Het met [Imagify] uitgevoerde echocardiografisch onderzoek wordt door de aanvrager voorgesteld als een methode die is bedoeld
om een afwijkende/gebrekkige myocardperfusie aan te tonen. De mogelijke oorzaken van deze afwijkingen kunnen liggen in verschillende
hartziekten, die zowel bij kinderen als bij volwassenen voorkomen. Onder deze afwijkingen treft men niet alleen verkalking
van de kransslagader, maar eveneens aangeboren hartafwijkingen, afwijkingen van de kransslagader, hartziekte, hartproblemen
na een chirurgische ingreep wegens aangeboren hartafwijkingen en hartproblemen die zijn ontstaan na een ontsteking van de
bloedvaten, zoals het syndroom van Kawasaki. Het is duidelijk dat de strategische doelstelling van de aanvrager is het verkrijgen
van een vergunning voor het in de handel brengen voor de specifieke indicatie diagnose van coronaire hartziekte bij uitsluitend
volwassenen, ongetwijfeld omdat het gaat om de meest voorkomende oorzaak van een afwijkende myocardperfusie bij volwassenen.
Gelet op het feit dat er werkelijk sprake is van een afwijkende myocardperfusie bij de pediatrische populatie, staat de verordening
niet toe om een vrijstelling te verlenen op grond dat een van de onderliggende aandoeningen, namelijk coronaire hartziekte,
niet bij kinderen voorkomt.” De rapporteur van het Comité pediatrie heeft deze beoordeling goedgekeurd door het volgende op
te merken: „Wanneer, zoals de aanvrager stelt, dat product heilzaam is voor volwassenen, zal het vroeg of laat in de pediatrie
worden toegepast. Immers, een bepaald aantal patiënten met een problematische myocardperfusie, zou kunnen profiteren van deze
techniek en aldus meer belastende technieken kunnen vermijden.” De controleur heeft concluderend opgemerkt: „[D]at product
is een diagnosemiddel ter beoordeling van de myocardperfusie en het is mogelijk om het daartoe bij kinderen te gebruiken.
Een vrijstelling is niet op zijn plaats”.
Aldus blijkt uit het tweede advies dat het Comité pediatrie van mening is dat Imagify is bedoeld om een afwijkende myocardperfusie
op te sporen. Dat vormt echter niet alleen een kenmerkend verschijnsel van coronaire hartziekte, maar ook een verschijnsel
van andere ziekten of aandoeningen, waarvan sommige zich bij de pediatrische populatie voordoen. Aangezien het de eerstgenoemde
van de in punt 52 hierboven uiteengezette uitleggingen heeft overgenomen, heeft het Comité pediatrie derhalve geconcludeerd
dat het door verzoekster ingediende verzoek om vrijstelling diende te worden afgewezen.
Wat dat betreft moet de in zijn memorie in interventie aangevoerde stelling van het Verenigd Koninkrijk worden afgewezen dat
het Comité pediatrie het verzoek om vrijstelling heeft afgewezen op grond dat coronaire hartziekte, hoewel zeldzaam, bij kinderen
niet non-existent is. Hoewel het zeker juist is dat deze laatstgenoemde omstandigheid inderdaad incidenteel in het beknopt
verslag wordt genoemd, blijkt uit lezing van dat gehele verslag dat het tweede advies en, bijgevolg, het bestreden besluit
zijn gebaseerd op de in het voorgaande punt weergegeven motivering.
Evenmin kan de door verzoekster aangevoerde stelling worden aanvaard dat het bestreden besluit is gebaseerd op de onjuiste
motivering dat een gebrekkige myocardperfusie een aandoening in de zin van artikel 11, lid 1, sub b, van verordening nr. 1901/2006
vormt, die bij kinderen kan voorkomen, terwijl het in feite een voor verschillende ziekten gemeenschappelijk verschijnsel
vormt.
In het beknopt verslag wordt inderdaad af en toe het begrip „aandoening” gebruikt om een gebrekkige myocardperfusie aan te
duiden. Het is niettemin met betrekking tot de in punt 56 hierboven aangehaalde fragmenten van het beknopt verslag duidelijk
dat het Comité pediatrie en bijgevolg het EMA, na vaststelling van het bestreden besluit, zich goed bewust waren van het feit
dat een gebrekkige myocardperfusie een voor meerdere ziekten gemeenschappelijk verschijnsel vormt en niet een autonome aandoening
in de zin van de bovengenoemde bepaling. Dat wordt voldoende aangetoond door, in de eerste plaats, de stelling van de controleur
dat „een bepaald aantal aandoeningen bij kinderen tot uiting komt door een afwijkende myocardperfusie”, en, in de tweede plaats,
door de verwijzing door de rapporteur naar „de met een gestoorde myocardperfusie verbonden aandoening”. Hieruit volgt dat
het bestreden besluit is gebaseerd op de in punt 57 hierboven weergegeven motivering en niet op die welke door verzoekster
is aangevoerd in haar in het voorgaande punt uiteengezette argumentatie.
Terwijl, zoals reeds is gesteld, het bestreden besluit is gebaseerd op de eerstgenoemde in punt 52 hierboven besproken uitlegging
van artikel 11, lid 1, sub b, van verordening nr. 1901/2006, pleit verzoekster voor de laatstgenoemde uitlegging en verwijt
zij aldus het EMA zijn besluit te hebben gebaseerd op een onjuiste uitlegging van de toepasselijke bepaling. Verzoekster stelt
meer in het bijzonder dat artikel 11, lid 1, sub b, van verordening nr. 1901/2006 moet worden uitgelegd in het licht van artikel 2,
lid 2, en van de artikelen 7, 8 en 15 van dezelfde verordening. Wanneer deze bepalingen in hun onderling verband worden beschouwd,
zou blijken dat het plan voor pediatrisch onderzoek samenhangt met de therapeutische indicatie die in het verzoek om vrijstelling
is vermeld.
In verband met het onderzoek van deze argumentatie stelt het Gerecht in de eerste plaats vast dat artikel 11, lid 1, sub b,
van verordening nr. 1901/2006 verwijst naar de ziekte of de aandoening voor de behandeling (of in het geval van geneesmiddelen
voor diagnostische doeleinden, voor de diagnose) waarvan het geneesmiddel is „bedoeld”, zonder dat het woord „indicatie” wordt
genoemd. Dat verschil in bewoordingen pleit tegen de uitlegging door verzoekster, des te meer omdat het woord „indicatie”
door dezelfde verordening in een ander verband is gebruikt; dat is met name het geval in artikel 11, lid 2, van genoemde verordening.
In de tweede plaats moet worden opgemerkt dat bij een teleologische benadering verzoeksters stelling, zou deze worden aanvaard,
aan farmaceutische ondernemingen de mogelijkheid zou bieden om gemakkelijk de bij verordening nr. 1901/2006 aan hen opgelegde
verplichtingen te omzeilen. Om immers in aanmerking te komen voor een vrijstelling van deze verplichtingen, zou het voor hen
volstaan om de reikwijdte van de indicatie van de geneesmiddelen die zij produceren voldoende te beperken. Met name een onderneming
die een geneesmiddel heeft ontwikkeld waarmee een kenmerkend verschijnsel van ziekten die zowel bij een volwassen als bij
een pediatrische populatie voorkomen, kan worden opgespoord, zou slechts een indicatie behoeven voor te stellen waarvan de
reikwijdte de pediatrische populatie uitsluit, om zeker voor een vrijstelling in aanmerking te komen. In een dergelijke omstandigheid
zou geen eind worden gemaakt aan het gebrek aan geneesmiddelen, op zijn minst voor diagnostische doeleinden, die zijn aangepast
aan de pediatrische populatie, terwijl dat een van de door verordening nr. 1901/2006 nagestreefde doelstellingen is.
In de derde plaats is de door het bestreden besluit in aanmerking genomen uitlegging in overeenstemming met de rol en de bevoegdheden
die door verordening nr. 1901/2006 aan het Comité pediatrie worden toegekend. Volgens punt 8 van de considerans van genoemde
verordening is dat comité immers het enige orgaan dat „deskundigheid en bekwaamheid bezit op het gebied van de ontwikkeling
en de beoordeling van alle aspecten van geneesmiddelen voor de behandeling van pediatrische populaties”. Krachtens artikel 6,
lid 2, tweede zin, van deze verordening houdt het Comité pediatrie overigens rekening met alle informatie waarover het beschikt,
hetgeen wederom pleit tegen de stelling dat men zich uitsluitend moet baseren op de in het verzoek om vrijstelling vermelde
indicatie.
In de vierde plaats is het van belang om te benadrukken dat de in het bestreden besluit in aanmerking genomen uitlegging geenszins
betekent dat de indicatie, die door de sponsor van een geneesmiddel is vermeld in zijn verzoek om vrijstelling van de verplichting
om een plan voor pediatrisch onderzoek voor te leggen, bij het onderzoek van dat verzoek door het Comité pediatrie en, uiteindelijk,
door het EMA niet in aanmerking zal worden genomen. Deze indicatie zal daarentegen noodzakelijkerwijs het vertrekpunt vormen
voor de beoordeling door het Comité pediatrie.
De gevraagde vrijstelling zal aldus worden verleend in het geval dat het Comité pediatrie vaststelt dat het betrokken geneesmiddel
de diagnose mogelijk maakt van een verschijnsel dat uitsluitend is toe te schrijven aan ziekten of aandoeningen die aan twee
kenmerken voldoen. Enerzijds vallen zij onder de door de aanvrager voorgestelde indicatie, en anderzijds komen zij slechts
voor bij volwassenen.
Anders dan de door verzoekster gesuggereerde uitlegging van de toepasselijke bepalingen, kan het Comité pediatrie overigens
door de in het bestreden besluit in aanmerking genomen uitlegging, door middel van een gemotiveerd advies en gebaseerd op
objectieve wetenschappelijk aangetoonde gegevens vaststellen dat het betrokken geneesmiddel voor diagnostische doeleinden
een verschijnsel kan opsporen dat niet alleen verband kan houden met ziekten of aandoeningen die vallen onder de door de sponsor
ervan voorgestelde indicatie, maar eveneens van één of meerdere andere ziekten of aandoeningen die met name in de pediatrische
populatie voorkomen. In een dergelijk geval dient het EMA het verzoek om vrijstelling af te wijzen, althans wanneer de aanvrager
er in het kader van de bij verordening nr. 1901/2006 ingestelde administratieve procedure niet in slaagt om deze stelling
te weerleggen door voor het Comité pediatrie op basis van objectieve gegevens aan te tonen dat het betrokken geneesmiddel
uitsluitend verschijnselen kan opsporen die zijn toe te schrijven aan ziekten of aandoeningen die slechts bij volwassenen
voorkomen.
In de vijfde plaats moet worden opgemerkt dat de overige door verzoekster ter ondersteuning van haar stelling aangevoerde
argumenten niet overtuigen.
Ten eerste stelt verzoekster dat het niet aan het EMA is om de door de aanvrager van een vrijstelling beoogde therapeutische
indicatie te verruimen. Zij is van mening dat de in het verzoek om een vergunning voor het in de handel brengen vermelde indicatie
zeer goed verenigbaar kan zijn met die welke is opgenomen in het plan voor pediatrisch onderzoek. Overigens zou de autoriteit
die de vergunning voor het in de handel brengen afgeeft nooit de door de aanvrager voorgestelde indicatie – of alleen in zeer
bijzondere omstandigheden – verruimen. De goedgekeurde indicatie zou immers moeten berusten op door de aanvrager verstrekte
gegevens, die eigen zijn aan de doelpopulatie.
Het Gerecht stelt vast dat deze argumentatie van verzoekster voortkomt uit een verwarring van, enerzijds, de door de sponsor
van een geneesmiddel in zijn verzoek om vrijstelling van de verplichting om een plan voor pediatrisch onderzoek voor te leggen
vermelde indicatie en van, anderzijds, de indicatie die daarna door genoemde sponsor zal worden vermeld in het verzoek om
een vergunning voor het in de handel brengen van datzelfde geneesmiddel. Verzoekster heeft aldus nagelaten in aanmerking te
nemen dat het verzoek om vrijstelling wordt ingediend in een vroegtijdig stadium van de procedure, die mogelijk zal leiden
tot het verkrijgen van een vergunning voor het in de handel brengen.
Wat dat betreft moet worden opgemerkt dat krachtens artikel 8, lid 3, sub e, en artikel 11 van richtlijn 2001/83, die eveneens
toepasselijk zijn op aanvragen om vergunning voor het in de handel brengen overeenkomstig artikel 6 van verordening nr. 726/2004,
deze aanvragen moeten verwijzen naar de indicatie (therapeutisch of diagnostisch) waarvoor om de vergunning voor het in de
handel brengen wordt verzocht. Overeenkomstig artikel 13, lid 1, tweede alinea, van verordening nr. 726/2004 juncto artikel 21,
lid 1, van richtlijn 2001/83, houdt de toekenning van een vergunning voor het in de handel brengen de goedkeuring in van de
voorgestelde samenvatting van de kenmerken van het product, die krachtens artikel 11, punt 4.1, van richtlijn 2001/83, de
indicatie van het product bevat. Artikel 26, lid 1, van richtlijn 2001/83 bepaalt op overeenkomstige wijze dat de vergunning
voor het in de handel brengen wordt geweigerd wanneer onder andere blijkt dat de afweging van voordelen en risico’s niet gunstig
uitvalt. Deze afweging, die wordt omschreven in artikel 1, punten 28 en 28 bis, van dezelfde richtlijn, heeft duidelijk met
name betrekking op de indicaties waarvoor om de vergunning voor het in de handel brengen wordt verzocht.
Hieruit volgt dat de indicatie (therapeutisch of diagnostisch) van een geneesmiddel, die door de sponsor ervan is gekozen,
zowel voor de omschrijving van de omvang van de, preklinische en klinische, farmacologische proeven die moeten worden verricht
om een vergunning voor het in de handel brengen te verkrijgen, bepalend is, als voor de vaststelling van de door genoemde
vergunning, wanneer deze is verleend, toegekende rechten.
Hoewel de goedkeuring van een plan voor pediatrisch onderzoek als bedoeld in verordening nr. 1901/2006, of het verkrijgen
van een vrijstelling van de verplichting om een dergelijk plan voor te leggen, een noodzakelijke voorwaarde vormen voor de
indiening van een verzoek om een vergunning voor het in de handel brengen van een bepaald geneesmiddel, neemt dat niet weg
dat deze goedkeuring of vrijstelling is onderworpen aan eigen bepalingen betreffende de procedure en de behandeling ten gronde.
Afgezien daarvan vindt deze ver vóór de inleiding van de vergunningprocedure voor het in de handel brengen plaats.
Krachtens artikel 16, lid 1, van verordening nr. 1901/2006, moet het plan voor pediatrisch onderzoek of het verzoek om vrijstelling
van de verplichting om een dergelijk plan voor te leggen, immers in een vroeg stadium van de ontwikkeling van het product
en in elk geval voorafgaand aan de indiening van het verzoek om een vergunning voor het in de handel brengen, worden voorgelegd.
Hoewel het, zoals verzoekster opmerkt, bovendien zeker juist is dat het genormaliseerde formulier, dat met name moet worden
gebruikt voor verzoeken om goedkeuring van een plan voor pediatrisch onderzoek of om vrijstelling van de verplichting om een
dergelijk plan voor te leggen, voorziet in de vermelding van de indicatie (therapeutisch of diagnostisch) van het betrokken
geneesmiddel, dient de aldus vermelde indicatie uitsluitend voor het onderzoek door het Comité pediatrie, en uiteindelijk
het EMA, van de gegrondheid van genoemd verzoek en, zoals reeds is opgemerkt (in punt 65 hierboven), vormt zij slechts het
uitgangspunt van dat onderzoek.
Deze indicatie mag derhalve niet worden verward met die welke op enig moment door de sponsor van het betrokken geneesmiddel
zal worden vermeld in zijn aanvraag om een vergunning voor het in de handel brengen. In verordening nr. 1901/2006 zijn geen
bepalingen opgenomen die het Comité pediatrie toestaan om bij het onderzoek van een verzoek om vrijstelling van de verplichting
om een plan voor pediatrisch onderzoek voor te leggen, de indicatie vast te stellen die zal worden opgenomen in de vergunning
voor het in de handel brengen van het betrokken geneesmiddel. De in het verzoek om vrijstelling vermelde indicatie loopt aldus
niet vooruit op die waarvoor de belanghebbende later een vergunning voor het in de handel brengen zal aanvragen.
Wanneer overigens, in het geval dat het verzoek om vrijstelling wordt afgewezen, de in het plan voor pediatrisch onderzoek
voorgenomen onderzoeken zijn verricht en rechtvaardigen dat de aanvankelijk beoogde reikwijdte van de indicatie van een geneesmiddel
tot de pediatrische populatie moet worden uitgebreid, weerhoudt niets de sponsor van dat geneesmiddel om bij de indiening
van zijn aanvraag om een vergunning voor het in de handel brengen, zelf de indicatie van zijn geneesmiddel in deze zin uit
te breiden, temeer omdat een dergelijke uitbreiding in overeenstemming met zijn commerciële belang lijkt te zijn.
Aan de voorgaande uiteenzetting wordt niet afgedaan door de verwijzing van verzoekster naar de mededeling van de Commissie
betreffende de richtsnoeren voor de vorm en inhoud van aanvragen tot goedkeuring of wijziging van een plan voor pediatrisch
onderzoek en vrijstellings‑ of opschortingsverzoeken, voor de controle op de naleving en voor criteria ter beoordeling van
significante onderzoeken (PB 2008, C 243, blz. 1).
Verzoekster voert met name de eerste alinea’s van de punten 2.3, 2.3.1 en 2.3.2 van deze mededeling aan die allemaal het woord
„indicatie” vermelden. In deze alinea’s wordt echter nergens gesteld dat de in het stadium van het verzoek om vrijstelling
van de verplichting om een plan voor pediatrisch onderzoek voor te leggen, vermelde indicatie (therapeutisch of diagnostisch)
dezelfde moet zijn als die welke in de aanvraag om een vergunning voor het in de handel brengen zal worden opgenomen. Dezelfde
mededeling onderscheidt daarentegen in deel 1, met als opschrift „Inleiding”, enerzijds, respectievelijk sub c en sub b, de
voorgestelde therapeutische indicatie in het plan voor pediatrisch onderzoek en anderzijds, sub d, de toegelaten therapeutische
indicatie die in de vergunning voor het in de handel brengen is opgenomen.
Verzoekster stelt ten slotte dat het plan voor pediatrisch onderzoek moet worden geacht ondergeschikt te zijn aan de bij artikel 8,
lid 3, sub i, van richtlijn 2001/83 verplicht gestelde reeks onderzoeken. Zij voegt daaraan toe dat de door haar of voor haar
rekening verrichte onderzoeken en proeven teneinde een vergunning voor het in de handel brengen te verkrijgen, uitsluitend
betrekking hebben op de indicaties waarvoor het betrokken product is ontwikkeld.
Wat dat betreft kan worden volstaan met de opmerking dat het aan de vermeende ondergeschiktheid van het plan voor pediatrisch
onderzoek ontleende argument niet op enige bepaling van verordening nr. 1901/2006 is gebaseerd en dat in elk geval, gelet
op de bewoordingen van artikel 15, lid 2, van deze verordening, nergens is uitgesloten dat dat plan voorziet in de uitvoering
van aanvullende onderzoeken, naast die welke zijn voorzien in artikel 8, lid 3, sub i, van richtlijn 2001/83.
Ten tweede stelt verzoekster dat het blootstellen van volwassenen aan aanvullende klinische proeven zodat een product aan
kinderen kan worden toegediend, in strijd is met de geest van de bepalingen van het recht van de Unie op het gebied van geneesmiddelen.
Deze proeven kunnen eveneens in strijd worden geacht met de beginselen die zijn opgenomen in de verklaring van Helsinki van
de World Medical Association van juni 1964, zoals gewijzigd, als bedoeld in artikel 3, tweede alinea, van richtlijn 2005/28/CE
van de Commissie van 8 april 2005 tot vaststelling van beginselen en gedetailleerde richtsnoeren inzake goede klinische praktijken
wat geneesmiddelen voor onderzoek voor menselijk gebruik betreft en tot vaststelling van de eisen voor vergunningen voor de
vervaardiging of invoer van die geneesmiddelen (PB L 91, blz. 13). Krachtens deze bepaling worden „[d]e klinische proeven
[...] uitgevoerd overeenkomstig de Verklaring van Helsinki betreffende de ethische beginselen voor medisch onderzoek met mensen
[...]”. Genoemde proeven vormen eveneens een schending van punt 4 van de considerans van verordening nr. 1901/2006.
Vastgesteld moet worden dat elke in een plan voor pediatrisch onderzoek opgenomen klinische proef moet worden uitgevoerd met
inachtneming van de toepasselijke bepalingen van het recht van de Unie, met inbegrip van de bepalingen van de hierboven genoemde
richtlijn 2005/28, evenals van die van richtlijn 2001/20/EG van het Europees Parlement en de Raad van 4 april 2001 betreffende
de onderlinge aanpassing van de wettelijke en bestuursrechtelijke bepalingen van de lidstaten inzake de toepassing van goede
klinische praktijken bij de uitvoering van klinische proeven met geneesmiddelen voor menselijk gebruik (PB L 121, blz. 34),
waarvan artikel 4 bepaalt:
„Onverminderd andere toepasselijke beperkingen mogen klinische proeven bij minderjarigen alleen worden uitgevoerd als met
name:
[...]
e)      de klinische proef enig direct voordeel inhoudt voor de groep patiënten en dit alleen als het onderzoek van essentieel belang
is om de resultaten te kunnen bevestigen van klinische proeven met personen die wel hun geïnformeerde toestemming kunnen geven
of van andere onderzoekmethoden. Bovendien is dergelijk onderzoek direct gerelateerd aan de klinische toestand van de minderjarige,
of is het van zodanige aard dat deze uitsluitend met minderjarigen kan worden uitgevoerd;
[...]”
Nergens in deze richtlijnen of in de verklaring van Helsinki, waarnaar de eerste aangehaalde richtlijn verwijst, is steun
te vinden voor verzoeksters stelling dat de toepasselijke ethische regels in alle gevallen verbieden dat volwassenen aan klinische
proeven worden blootgesteld, teneinde alleen voor kinderen een voordeel te verkrijgen. Punt 4 van de considerans van verordening
nr. 1901/2006 bevat in elk geval evenmin een aanwijzing die genoemde stelling kan bevestigen.
Anders dan verzoekster aanvoert, vereist artikel 4, sub e, van richtlijn 2001/20 daarenboven niet noodzakelijkerwijs dat klinische
proeven om te beginnen worden uitgevoerd met volwassenen om vervolgens met de pediatrische populatie te kunnen worden ondernomen.
Deze bepaling beoogt immers met name de mogelijkheid om dergelijke proeven met de pediatrische populatie uit te voeren, wanneer
zij van essentieel belang zijn om de resultaten te kunnen bevestigen „van andere onderzoekmethoden” dan met volwassenen uitgevoerde
proeven.
Verzoekster voert ten slotte aan, hoewel zij toegeeft dat een gebrekkige myocardperfusie niet alleen een kenmerkend verschijnsel
van coronaire hartziekte vormt, maar ook een verschijnsel van andere ziekten of aandoeningen, dat dergelijke gebreken zich
bij de pediatrische populatie dermate zelden voordoen dat zij geen voorwerp kunnen zijn van statistisch betrouwbare proeven
of onderzoeken.
Hoewel dat zeker het geval zal zijn, moet echter worden vastgesteld dat dat geen gevolgen heeft voor de oplossing van het
onderhavige geding. De werkwijze met het plan voor pediatrisch onderzoek, die is ingevoerd bij verordening nr. 1901/2006,
heeft (met uitzondering van de categorieën geneesmiddelen die in artikel 9 ervan zijn vermeld) immers betrekking op het geheel
van geneesmiddelen voor pediatrisch gebruik en heeft tot doel de ontwikkeling en beschikbaarheid ervan te vergemakkelijken.
Deze doelstelling kan niet volledig worden bereikt wanneer een geneesmiddel vóór het plan voor pediatrisch onderzoek wordt
vrijgesteld op grond van het enkele feit dat het bij de pediatrische populatie alleen zeldzame verschijnselen kan opsporen
en bijgevolg bij diezelfde populatie zeldzame ziekten kan diagnosticeren.
Ten derde is volgens verzoekster de door haar bepleite uitlegging van artikel 11, lid 1, sub b, van verordening nr. 1901/2006,
de enige die in overeenstemming is met de algemene beginselen van de vrijheid van ondernemerschap en van de rechtstaat, en
het evenredigheids‑ en rechtszekerheidsbeginsel.
Wat het eerste en het derde door verzoekster aangevoerde beginsel betreft, herinnert het Gerecht eraan dat is erkend dat het
recht van vrije beroepsuitoefening tot de algemene beginselen van het gemeenschapsrecht behoort (zie arrest Hof van 5 oktober
1994, Duitsland/Raad, C‑280/93, Jurispr. blz. I‑4973, punt 78, en arrest Gerecht van 29 januari 1998, Dubois et Fils/Raad
en Commissie, T‑113/96, Jurispr. blz. II‑125, punt 74). Het is overigens bevestigd in artikel 16 van het Handvest van de grondrechten
van de Europese Unie, op 7 december 2000 afgekondigd te Nice (PB C 364, blz. 1), waaraan artikel 6, lid 1, eerste alinea,
VEU, na de inwerkingtreding van het Verdrag van Lissabon op 1 december 2009, dezelfde rechtskracht als aan de Verdragen toekent.
Het is overigens vaste rechtspraak dat zij aan beperkingen kunnen worden onderworpen, mits die beperkingen daadwerkelijk beantwoorden
aan doeleinden van algemeen belang die de Unie nastreeft, en, het nagestreefde doel in aanmerking genomen, niet zijn te beschouwen
als een onevenredige en onduldbare ingreep die het gewaarborgde recht in zijn kern aantast (zie in die zin arrest Duitsland/Raad,
reeds aangehaald, punt 78, arrest van 17 juli 1997, Affish, C‑183/95, Jurispr. blz. I‑4315, punt 42, en arrest Dubois et Fils/Raad
en Commissie, reeds aangehaald, punt 74). Het belang van de nagestreefde doeleinden kan beperkingen rechtvaardigen die – zelfs
aanzienlijke – negatieve gevolgen voor bepaalde marktdeelnemers hebben (zie in die zin arrest Hof van 13 november 1990, Fedesa
e.a., C‑331/88, Jurispr. blz. I‑4023, punt 17, en arrest Affish, reeds aangehaald, punt 42).
Bovendien vereist het evenredigheidsbeginsel, dat deel uitmaakt van de algemene beginselen van het recht van de Unie, volgens
vaste rechtspraak dat de middelen waarmee een handeling van de Unie de nagestreefde doelstelling beoogt te bereiken, passend
zijn en niet verder gaan dan daarvoor noodzakelijk is (zie arresten Hof van 8 juni 2010, Vodafone e.a., C‑58/08, Jurispr.
blz. I‑4999, punt 51, en 9 november 2010, Volker und Markus Schecke en Eifert, C‑92/09 en C‑93/09, nog niet gepubliceerd in
de Jurisprudentie, punt 74 en aldaar aangehaalde rechtspraak).
In het onderhavige geval is het zeker juist dat de in het bestreden besluit in aanmerking genomen uitlegging van artikel 11,
lid 1, sub b, van verordening nr. 1901/2006 de mogelijkheid beperkt om een vrijstelling te verkrijgen van de verplichting
om een plan voor pediatrisch onderzoek voor te leggen en aldus uiteindelijk een beperking vormt van het recht van vrije beroepsuitoefening
voor farmaceutische ondernemingen.
Vastgesteld moet echter worden dat de beperking van genoemd recht, die betrekking heeft op het waarborgen van een door verordening
nr. 1901/2006 nagestreefde doelstelling van algemeen belang, namelijk de verbetering van de medische behandeling van de pediatrische
populatie, de kern van dat recht in stand laat, aangezien de mogelijkheden om een vergunning te verkrijgen voor het in de
handel brengen immers noch teniet worden gedaan, noch zelfs buitensporig worden verminderd.
Zoals het Gerecht in punt 63 hierboven reeds heeft opgemerkt, kan de door verzoekster bepleite uitlegging van artikel 11,
lid 1, sub b, van verordening nr. 1901/2006 het bovendien vergemakkelijken om de verplichting om een plan voor pediatrisch
onderzoek voor te leggen, te omzeilen. De andere uitlegging van de litigieuze bepaling, die in het bestreden besluit in aanmerking
is genomen, kan daarentegen de verwezenlijking van de door deze verordening nagestreefde doelstelling van algemeen belang
waarborgen. In deze omstandigheden en aangezien er geen ander alternatief bestaat dat minder beperkend is, kan niet worden
volgehouden dat de uitlegging van de litigieuze bepaling, die in het bestreden besluit in aanmerking is genomen, met het evenredigheidsbeginsel
in strijd is.
Dat geldt des te meer daar artikel 20, lid 1, van verordening nr. 1901/2006 onder bepaalde voorwaarden voorziet in de mogelijkheid
om de aanvang of voltooiing van alle of van een deel van de maatregelen in een plan voor pediatrisch onderzoek op te schorten.
Aldus kan het voorschrift dat onderzoeksgegevens over de toepassing bij de pediatrische populatie beschikbaar moeten zijn,
niet tot gevolg hebben dat de toelating van geneesmiddelen voor andere populaties wordt belemmerd of vertraagd (zie punt 14
van de considerans van verordening nr. 1901/2006).
De in artikel 36, lid 1, van verordening nr. 1901/2006 voorziene verlenging van de bescherming uit hoofde van de industriële
eigendom van een geneesmiddel waarvoor een plan voor pediatrisch onderzoek is verwezenlijkt, vormt voor de betrokken onderneming
eveneens een geschikt middel om de nadelen te ondervangen die voortvloeien uit het opleggen van de verplichting om een dergelijk
plan te verwezenlijken. Deze bepaling bepaalt immers dat wanneer een aanvraag uit hoofde van artikel 7 of 8 van verordening
nr. 1901/2006 de resultaten van alle overeenkomstig een goedgekeurd plan voor pediatrisch onderzoek uitgevoerde onderzoeken
bevat, de houder van het octrooi of van het aanvullende beschermingscertificaat recht heeft op een verlenging van de in artikel 13,
leden 1 en 2, van verordening (EEG) nr. 1768/92 van de Raad van 18 juni 1992 betreffende de invoering van een aanvullend beschermingscertificaat
voor geneesmiddelen (PB L 182, blz. 1), bedoelde termijn met zes maanden.
Ten slotte verzacht ook artikel 22 van verordening nr. 1901/2006 deze nadelen. Het bepaalt immers dat de aanvrager, indien
hij na het besluit tot goedkeuring van het plan voor pediatrisch onderzoek bij de uitvoering ervan zodanige moeilijkheden
ondervindt dat het plan niet uitvoerbaar is of niet meer passend is, het Comité pediatrie wijzigingen kan voorstellen of om
een opschorting of vrijstelling kan verzoeken.
Omtrent het rechtszekerheidsbeginsel en het beginsel van de rechtstaat, die beide door verzoekster zijn aangevoerd, stelt
verzoekster dat deze vereisen dat de farmaceutische ondernemingen vooraf op de hoogte zijn van hetgeen zij kunnen verwachten
wanneer zij verzoeken om hetzij de goedkeuring van een plan voor pediatrisch onderzoek, hetzij om een vrijstelling krachtens
artikel 11, lid 1, sub b, van verordening nr. 1901/2006. Deze beginselen houden eveneens in dat het EMA een geheel van regels,
die voldoende duidelijk zijn, hanteert wanneer het dat artikel toepast. Wil een „stelsel van voorafgaande administratieve
vergunningen”, zoals het onderhavige, gerechtvaardigd zijn, dan moet het hoe dan ook zijn gebaseerd op objectieve criteria,
die niet-discriminatoir en voor de betrokken ondernemingen vooraf kenbaar zijn; aldus wordt een grens gesteld aan de wijze
van uitoefening van de beoordelingsvrijheid van de bevoegde autoriteiten en wordt willekeur voorkomen.
Het Gerecht merkt om te beginnen op dat de verwijzing van verzoekster, in de context van artikel 11, lid 1, sub b, naar een
beoordelingsbevoegdheid onjuist is. De besluiten die het EMA krachtens deze bepaling vaststelt, berusten op een gebonden en
niet op een discretionaire bevoegdheid. Immers, na het gemotiveerde advies van het Comité pediatrie in aanmerking te hebben
genomen, dat zich, zoals reeds in punt 67 hierboven is opgemerkt, beperkt tot een vaststelling van de feiten op basis van
objectieve wetenschappelijk aangetoonde gegevens, is het EMA verplicht de vrijstelling te verlenen wanneer aan de desbetreffende
voorwaarden is voldaan. In het tegenovergestelde geval is het verplicht deze te weigeren.
Hieruit volgt dat wanneer de in het bestreden besluit in aanmerking genomen uitlegging wordt aanvaard, het rechtszekerheidsbeginsel
en het beginsel van de rechtstaat volstrekt niet zullen worden aangetast. In dat geval zal de afwijzing van een verzoek om
vrijstelling van de verplichting om een plan voor pediatrisch onderzoek voor te leggen immers zijn gebaseerd op, bij de belanghebbende
bekende, objectieve wetenschappelijke feiten. Afgezien daarvan beschikt deze over de mogelijkheid om deze feiten voor de vaststelling
van een definitief besluit, in het kader van de administratieve procedure krachtens de artikelen 13 en 25 van verordening
nr. 1901/2006, doeltreffend te betwisten.
Uit het bovenstaande volgt dat de in het bestreden besluit in aanmerking genomen uitlegging van de litigieuze bepaling juist
is. Het eerste middel dient derhalve te worden afgewezen.

Tweede middel: misbruik van bevoegdheid
Met haar tweede middel voert verzoekster aan dat het EMA zijn bevoegdheid heeft misbruikt, aangezien de echte reden om te
gevraagde vrijstelling niet te verlenen de wens is om haar te dwingen een plan voor pediatrisch onderzoek voor te leggen,
met het oog op het gebruiken van Imagify om alle vormen van een gebrekkige myocardperfusie bij de pediatrische populatie te
diagnosticeren. Deze doelstelling blijkt met name uit de loop van de adviezen van het Comité pediatrie.
Dat argument kan geen stand houden.
Volgens vaste rechtspraak houdt het begrip misbruik van bevoegdheid in, dat een administratieve autoriteit haar bevoegdheden
heeft gebruikt voor een ander doel dan waarvoor zij zijn verleend. Bij een besluit is slechts sprake van misbruik van bevoegdheid
wanneer er objectieve, ter zake dienende en onderling overeenstemmende aanwijzingen bestaan, dat het is genomen ter bereiking
van andere doeleinden dan die welke worden aangevoerd (zie arrest Gerecht van 13 december 2005, Cwik/Commissie, T‑155/03,
T‑157/03 en T‑331/03, JurAmbt. blz. I‑A‑411 en II‑1865, en aldaar aangehaalde rechtspraak). Hieruit volgt dat gevaar van misbruik
van bevoegdheid slechts bestaat wanneer de betrokken autoriteit over een ruime beoordelingsbevoegdheid beschikt (zie in deze
zin arrest Gerecht van 15 december 1994, Unifruit Hellas/Commissie, T‑489/93, Jurispr. blz. II‑1201, punt 84). Misbruik van
bevoegdheid is daarentegen ondenkbaar wanneer het de uitoefening van een gebonden bevoegdheid betreft.
Zoals het Gerecht in punt 98 hierboven heeft opgemerkt, vallen in de eerste plaats de bemoeienissen van het Comité pediatrie,
die zich beperken tot de opstelling van adviezen die bestaan uit een vaststelling van de feiten op basis van objectieve wetenschappelijk
aangetoonde gegevens, en in de tweede plaats, de besluiten van het EMA in antwoord op verzoeken om vrijstelling van de verplichting
om een plan voor pediatrisch onderzoek voor te leggen, zoals is bepaald in artikel 11, lid 1, sub b, van verordening nr. 1901/2006,
juist binnen het kader van een gebonden bevoegdheid. Er kan in deze gevallen dus geen sprake zijn van misbruik van bevoegdheid.
Bijgevolg moet het tweede middel worden afgewezen en moet het beroep worden verworpen in zijn geheel.

Kosten
Krachtens artikel 87, lid 2, van het Reglement voor de procesvoering wordt de in het ongelijk gestelde partij in de kosten
verwezen, voor zover dat is gevorderd. Als in het ongelijk gestelde partij moet verzoekster dus overeenkomstig de vordering
van het EMA in zijn kosten worden verwezen, de kosten van de kortgedingprocedure daaronder begrepen.
Volgens artikel 87, lid 4, eerste alinea, van het Reglement, dragen de lidstaten en de instellingen die in het geding zijn
tussengekomen, hun eigen kosten. Derhalve dienen de Portugese Republiek, het Koninkrijk België, het Verenigd Koninkrijk van
Groot-Brittannië en Noord-Ierland, de Franse Republiek en de Commissie hun eigen kosten te dragen, de kosten van de kortgedingprocedure
daaronder begrepen.
HET GERECHT (Derde kamer),
rechtdoende, verklaart:
1)
Het beroep wordt verworpen.
2)
Nycomed Danmark ApS draagt haar eigen kosten, evenals die van het Europees Geneesmiddelenbureau (EMA), de kosten van de kortgedingprocedure
daaronder begrepen.
3)
De Portugese Republiek, het Koninkrijk België, het Verenigd Koninkrijk van Groot-Brittannië en Noord-Ierland, de Franse Republiek
en de Europese Commissie dragen hun eigen kosten, de kosten van de kortgedingprocedure daaronder begrepen.
Czúcz
Labucka
Gratsias
Uitgesproken ter openbare terechtzitting te Luxemburg op 14 december 2011.
ondertekeningen
*
Procestaal: Engels.