CELEX: 62008TJ0074
Emberi felhasználásra szánt gyógyszerek
Ritka betegségek gyógyszerévé való minősítésre irányuló eljárás
Az »Extrait liquide spécial de Chelidonii radix« (»Ukrain«) gyógyszer ritka betegségek gyógyszerévé való minősítése iránti kérelem
A ritka betegségek gyógyszerévé való minősítést megtagadó bizottsági határozat

Jogi háttér
Az Európai Közösségben a ritka betegségekben szenvedő betegek hatékony kezelésének lehetővé tétele érdekében az Európai Parlament
és a Tanács elfogadta a ritka betegségek gyógyszereiről szóló, 1999. december 16‑i 141/2000/EK rendeletet (HL 2000. L 18.,
1. o.; magyar nyelvű különkiadás 15. fejezet, 5. kötet, 21. o.). E rendelet, amely 2000. január 22‑én lépett hatályba, ösztönzők
olyan rendszerét hozza létre, amelynek célja a gyógyszerészeti vállalkozások arra való ösztönzése, hogy a ritka betegségek
diagnosztizálására, megelőzésére vagy kezelésére szolgáló gyógyszerekre vonatkozóan végezzenek kutatást, fejlesztést, és hozzák
azokat forgalomba.
A 141/2000 rendelet 3. cikkének (1) bekezdése a következőképpen rendelkezik:
„Egy adott gyógyszer akkor válik ritka betegségek gyógyszerévé, ha a szponzor bizonyítani tudja a következőket:
a)      a termék olyan életveszélyes, vagy súlyosan egészségkárosító betegség diagnosztizálására, megelőzésére vagy kezelésére szolgál,
amely tízezerből legfeljebb öt embert érint a Közösségben a kérelem benyújtásakor, vagy
a termék az életveszélyes, súlyos egészségkárosító hatású vagy súlyos és krónikus betegségek diagnosztizálására, megelőzésére
vagy kezelésére szolgál a Közösségben, és ösztönzők nélkül nem valószínű, hogy a gyógyszer közösségi forgalmazása elegendő
bevételt hozna, hogy indokolja a szükséges beruházásokat;
és
b)      nem létezik a Közösségben hivatalosan engedélyezett, megfelelő módszer a kérdéses betegség diagnosztizálására, megelőzésére
és kezelésére, vagy, ha ilyen módszer létezik is, akkor a gyógyszer jelentős kedvező hatást gyakorol majd a betegségben szenvedőkre.”
A tényállás megvalósulásakor hatályos változatában a 141/2000 rendelet 5. cikkében előírt, minősítésre irányuló eljárás a
következő:
(1)      A gyógyszerre vonatkozóan a ritka betegségek gyógyszere minősítés megszerzése érdekében a gyógyszer fejlesztésének bármely
szakaszában, a forgalomba hozatali engedély iránti kérelem benyújtását megelőzően, a szponzornak kérelmet kell benyújtania
az [Európai Gyógyszer]ügynökséghez,
(2)      A kérelemhez csatolni kell a következő adatokat és dokumentumokat:
a)      a szponzor neve vagy cégneve és állandó lakcíme/székhelye;
b)      a gyógyszer hatóanyagai;
c)      a javasolt terápiás alkalmazási terület;
d)      a 3. cikk (1) bekezdésében meghatározott kritériumoknak való megfelelés igazolása és a fejlesztés állapotának leírása, beleértve
a várható [helyesen: tervezett] alkalmazási területeket.
(3)      A Bizottság a tagállamokkal, az ügynökséggel és az érdekelt felekkel folytatott konzultációt követően részletes iránymutatást
dolgoz ki a minősítési kérelem előírt formájára és tartalmára vonatkozóan.
(4)      Az ügynökség ellenőrzi a kérelem érvényességét, és összefoglaló jelentést készít a [ritka betegségek gyógyszereivel foglalkozó]
bizottságnak. Szükség esetén kérheti a szponzort a kérelemhez mellékelt adatok és dokumentumok kiegészítésére.
(5)      Az ügynökség biztosítja, hogy az érvényes kérelem átvételét követő 90 napon belül a bizottság véleményt nyilvánít.
(6)      A véleménye elkészítése során a bizottság konszenzusra törekszik. Ha nem születik ilyen konszenzus, a bizottság a véleményt
tagjainak kétharmados többségével fogadja el. Vélemény írásbeli eljárással is nyilvánítható.
(7)      Ha a bizottság véleménye szerint a kérelem nem felel meg a 3. cikk (1) bekezdésében meghatározott kritériumoknak, az ügynökség
haladéktalanul értesíti a szponzort. A vélemény kézhezvételétől számított 90 napon belül a szponzor részletes indoklással
benyújthatja a fellebbezését, amelyet az ügynökség továbbít a bizottságnak. A bizottság megfontolja, hogy felül kell‑e vizsgálnia
a véleményét a következő ülésen.
(8)      Az ügynökség haladéktalanul továbbítja a bizottság végső véleményét a Bizottságnak, amely a vélemény kézhezvételétől számított
30 napon belül határozatot fogad el. Amennyiben kivételesen a határozattervezet nincs összhangban a bizottság véleményével,
a határozatot [az emberi, illetve állatgyógyászati felhasználásra szánt gyógyszerek engedélyezésére és felügyeletére vonatkozó
közösségi eljárások meghatározásáról és az Európai Gyógyszerértékelő Ügynökség létrehozásáról szóló, 1993. július 22‑i] 2309/93/EGK
[tanácsi] rendelet [HL L 214., 1. o.; magyar nyelvű különkiadás 13. fejezet, 12. kötet, 151. o.] 73. cikkében meghatározott
eljárás szerint fogadják el. A szponzort, az ügynökséget és a tagállamok illetékes hatóságait értesítik a határozatról.
(9)      A minősített gyógyszert felveszik a ritka betegségek gyógyszereinek közösségi nyilvántartásába.
[...]”
A gyógyszerek ritka betegségek gyógyszereivé való minősítésére vonatkozó kritériumok alkalmazásával kapcsolatos rendelkezések
megállapításáról, valamint a hasonló gyógyszer és a klinikailag nagyobb hatásosság fogalmának meghatározásáról szóló, 2000.
április 27‑i 847/2000/EK bizottsági rendelet (HL L 103., 5. o.; magyar nyelvű különkiadás 15. fejezet, 5. kötet, 71. o.) 3. cikkének
(2) bekezdése a következőképpen rendelkezik:
„A ritka betegségek gyógyszereiről szóló 141/2000[…] rendelet 3. cikke végrehajtásának alkalmazásában a következő meghatározásokat
kell alkalmazni:
— »jelentős kedvező hatás«: a klinikailag releváns kedvező hatás, illetve a betegellátáshoz történő nagymértékű hozzájárulás.”
Ezenkívül az Európai Közösségek Bizottsága a 141/2000 rendeletre vonatkozóan közleményt (HL 2003. C 178., 2. o.) fogadott
el, amelynek A4. pontja a következőképpen került megfogalmazásra:
„[…]
A jelentős kedvező hatást a [...] 847/2000[...] rendelet meghatározása szerint »a klinikailag releváns kedvező hatás, illetve
a betegellátáshoz történő nagymértékű hozzájárulás«. A szponzornak kell megállapítani a jelentős kedvező hatást valamely,
a minősítés időpontjában létező engedélyezett gyógyszerhez vagy módszerhez viszonyítva. Mivel a szóban forgó ritka betegségek
gyógyszerével kapcsolatos klinikai tapasztalat csekély vagy nem létező is lehet, a jelentős kedvező hatás igazolása alapulhat
a szponzor által megfogalmazott kedvező hatás hipotézisein. Mindenesetre a ritka betegségek gyógyszereivel foglalkozó bizottság
(COMP) köteles megvizsgálni, hogy ezeket a hipotéziseket alátámasztják‑e, vagy sem a szponzor által szolgáltatott, rendelkezésre
álló adatok és/vagy elemek.
Mindenesetre a szponzornak igazolnia kell a jelentős kedvező hatás hipotézisét a szolgáltatott elemek és/vagy adatok segítségével,
amelyeket a létező hatás és módszerek sajátos jellemzőinek szempontjából kell megvizsgálni [...]”
Ezen túlmenően az Európai Gyógyszerügynökség (EMA) ritka betegségek gyógyszereivel foglalkozó bizottsága (a továbbiakban:
bizottság) 2004. december 8‑i belső szabályzata (COMP/8212/00 Rev 2) 10. cikkének (2) bekezdése a következőképpen rendelkezik:
„A bizottság és az ezt alkotó munkacsoportok, amikor szükségesnek tartják, tudományos vagy műszaki tekintetben szakértők segítségét
vehetik igénybe. A szakértőknek szerepelniük kell a szakértők európai jegyzékében.”
Végül a bizottság belső szabályzata 11. cikkének (2) és (3) bekezdése előírja:
„(2)      A bizottság és a munkacsoportok tagjainak, valamint a jelen belső szabályzat cikkeiben említett szakértőknek semmiféle olyan
közvetlen érdekeltségük nem lehet a gyógyszeriparban, amely befolyásolhatja pártatlanságukat. A köz érdekében, teljesen függetlenül
kell eljárniuk, és évente be kell számolniuk pénzügyi érdekeltségeikről. A gyógyszeriparral kapcsolatos valamennyi közvetett
érdekeltséget az EMA‑nál a nyilvánosság számára hozzáférhető jegyzékbe kell felvenni. A bizottság tagjainak érdekeltségeire
vonatkozó nyilatkozatok pedig hozzáférhetők az EMA honlapján.
(3)      Minden egyes megbeszélés kezdetén a bizottság és a munkacsoportok tagjai (valamint az ezekben részt vevő szakértők) kötelesek
bejelenteni minden olyan egyedi érdekeltséget, amely befolyásolhatja függetlenségüket a napirendi pontokat illetően. E nyilatkozatokat
a nyilvánosság számára hozzáférhetővé kell tenni.”

A jogvita előzményei
A felperes Now Pharm AG, kidolgozott egy, a hasnyálmirigyrák gyógyítására szánt gyógyszert, az „Extrait liquide spécial de
Chelidonii radix”‑ot (a továbbiakban: Ukrain). A felperes úgy írja le e gyógyszert, mint a vérehulló fecskefűből kivont, intravénásan
beadandó anyagot, amely néhány perc alatt felhalmozódik az elsődleges daganatban és az áttétekben, amelyek a lézerpásztázás
hatására fluoreszkálóvá válnak, így a beteg szövetek tisztán megkülönböztethetők az egészséges szövetektől, és amely elpusztítja
a rákos sejteket az egészséges sejtek károsítása nélkül.
A felperes az Európai Unión kívüli több államban megszerezte az Ukrain forgalombahozatali engedélyét. Ezzel szemben a felperes
hangsúlyozza, hogy 2002‑ben Ausztriában H. W. professzor szakértői véleménye alapján az engedély kiadását megtagadták.
2007. február 6‑án a felperes az benyújtotta az EMA‑hoz az Ukrain ritka betegségek gyógyszerévé való minősítése iránti kérelmet.
2007. május 31‑én a bizottság a 141/2000 rendelet 5. cikke (6) bekezdésének értelmében elutasító véleményt bocsátott ki, és
azt javasolta, hogy tagadják meg az Ukrain ritka betegségek gyógyszerévé való minősítését. A bizottság úgy ítélte meg, hogy
az Ukrain nem felel meg a 141/2000 rendelet 3. cikke (1) bekezdésének a) pontjában előírt feltételeknek, és ugyanezen rendelet
3. cikke (1) bekezdése b) pontjának megfelelően nem került bizonyításra, hogy az Ukrain jelentős kedvező hatással van a szóban
forgó betegségben szenvedő személyekre, amely betegség tekintetében a Közösség egy kielégítő kezelési módszert engedélyezett.
2007. június 25‑én a felperes a 141/2000 rendelet 5. cikkének (7) bekezdése értelmében fellebbezést nyújtott be e véleménnyel
szemben. 2007. szeptember 6‑án a felperes részletes indokolást nyújtott be e fellebbezés alátámasztására.
2007. október 10‑én a bizottság végső elutasító véleményt bocsátott ki a 141/2000 rendelet 5. cikkének (8) bekezdése értelmében.
A bizottság úgy ítélte meg, hogy az Ukrain megfelelt a 141/2000 rendelet 3. cikke (1) bekezdésének a) pontjában előírt feltételeknek,
a felperes azonban nem bizonyította, hogy az Ukrain a 141/2000 rendelet 3. cikke (1) bekezdése b) pontjának megfelelően jelentős
kedvező hatással van a szóban forgó betegségben szenvedő személyekre a betegség kezelésére már létező kielégítő módszerekhez
viszonyítva. A bizottság tehát fenntartotta a 2007. május 31‑i elutasító véleményt, és azt javasolta, hogy tagadják meg az
Ukrain hasnyálmirigyrák kezelésére szánt, ritka betegségek gyógyszerévé való minősítését.
2007. december 4‑i határozatában (a továbbiakban: megtámadott határozat) – amelyet 2007. december 5‑én közöltek a felperessel –
a Bizottság követte az EMA 2007. október 10‑én kibocsátott véleményében szereplő javaslatát, és elutasította az Ukrain hasnyálmirigyrák
kezelésére szánt, ritka betegségek gyógyszerévé való minősítése iránti kérelmet.

Eljárás és a felek kérelmei
A Törvényszék Hivatalához 2008. február 6‑án benyújtott keresetlevelével a felperes előterjesztette a jelen keresetet.
Az előadó bíró jelentése alapján a Törvényszék (ötödik tanács) a szóbeli szakasz megnyitásáról határozott.
A Törvényszék a 2010. április 28‑i tárgyaláson meghallgatta a felek szóbeli előterjesztéseit és a Törvényszék által feltett
kérdésekre adott válaszait.
A felperes keresetében azt kéri, hogy a Törvényszék:
–        semmisítse meg a megtámadott határozatot;
–        utasítsa a Bizottságot arra, hogy a felperes 2007. február 6‑i kérelméről a Törvényszék jogi megítélésének figyelembevételével
újból hozzon határozatot;
–        a Bizottságot kötelezze a költségek viselésére.
A Bizottság azt kéri, hogy a Törvényszék:
–        utasítsa el a keresetet mint megalapozatlant;
–        a felperest kötelezze a költségek viselésére.

A jogkérdésről

Az arra irányuló kérelemről, hogy a Törvényszék utasítsa a Bizottságot arra, hogy a felperes 2007. február 6‑i kérelméről
a Törvényszék jogi megítélésének figyelembevételével újból hozzon határozatot
Mivel a közösségi bíróság nem jogosult arra, hogy a Szerződés által ráruházott, megsemmisítésre vonatkozó hatáskörének keretében
utasítsa a közösségi intézményeket, az ilyen kérelmek elfogadhatatlanok.

A megsemmisítés iránti kérelemről
Keresetének alátámasztására a felperes három megsemmisítési jogalapra hivatkozik. Első jogalapja keretében a felperes azt
állítja, hogy a Bizottság megsértette a 141/2000 rendelet 3. cikkének (1) bekezdését. A második jogalap a bizottság által
meghallgatott egyik szakértő képesítésének és pártatlanságának feltételezett hiányára vonatkozik. Végül, harmadik jogalapjában
a felperes azt állítja, hogy a megtámadott határozat nyilvánvaló értékelési hibákat tartalmaz.
A 141/2000 rendelet 3. cikke (1) bekezdésének megsértésére alapított első jogalapról
–       A felek érvei
A felperes azt állítja, hogy a Bizottság megsértette a 141/2000 rendelet 3. cikkének (1) bekezdését, amely előírja valamely
gyógyszer ritka betegségek gyógyszerévé való minősítése megszerzésének feltételeit.
A felperes elsősorban arra hivatkozik, hogy ahhoz, hogy a Bizottság arra a következtetésre jusson, miszerint az Ukrain nincs
jelentős kedvező hatással a hasnyálmirigyrákban szenvedő személyekre a betegség kezelésére jelenleg már létező módszerekhez
viszonyítva, valójában a 141/2000 rendelet 8. cikke (3) bekezdésének c) pontjában előírt feltételre, nevezetesen a klinikailag
nagyobb hatásosságra támaszkodott. Márpedig a felperes hangsúlyozza, hogy e feltétel teljesülése csak akkor szükséges, amikor
a ritka betegségek gyógyszerének szponzora a ritka betegségek gyógyszerének forgalombahozatali engedélyét kérelmezi. A felperes
úgy ítéli meg, hogy az Ukrain ritka betegségek gyógyszerévé való minősítéséhez neki csak azt kellett bizonyítania, hogy jelentős
kedvező hatás áll fenn, nem pedig azt, hogy e gyógyszer klinikailag nagyobb hatásossággal jár.
A felperes elsősorban azt állítja, hogy teljesültek a 141/2000 rendelet 3. cikke (1) bekezdésének b) pontjában előírt feltételek,
amelyek között a jelentős kedvező hatás is szerepel, az Ukraint tehát ritka betegségek gyógyszerévé kellett volna minősíteni.
Rámutat ugyanis, hogy egyrészt az Ukrain egy ritka betegség, nevezetesen a hasnyálmirigyrák kezelésére irányul, másrészt pedig
ez a gyógyszer önmagában is jelentős kedvező hatással jár annyiban, hogy csak a rákos sejtekre nézve mérgező, az egészséges
sejtek esetében nem, ami meghosszabbítja a hasnyálmirigyrákban szenvedő betegek életét, és az utolsó lehetőséget jelenti azon
betegek számára, akik vonatkozásában az engedélyezett kezelés túlságosan mérgező hatással járna.
Állításainak alátámasztására a felperes hangsúlyozza, hogy több preklinikai és négy klinikai tanulmányt (a 2002. évi Zemskov‑tanulmány,
a 2002. évi Gansauge‑tanulmány, a 2003. évi Aschhoff‑tanulmány és a 2007. évi Gansauge‑tanulmány) nyújtott be a bizottsághoz
a ritka betegségek gyógyszerévé való minősítés kérelmezése során, a 2007 júniusában benyújtott fellebbezéséhez 2007 szeptemberében
fűzött indokolásában, valamint az EMA 2007 októberében tartott egyik ülése során megfogalmazott észrevételeiben. E tanulmányok
hozzájárultak az Ukrain hatásmechanizmusa részleteinek tisztázásához, és lehetővé tették azon következtetés levonását, miszerint
egyetlen másik anyag sem rendelkezik ilyen kedvező hatásokkal a rák kezelése tekintetében.
E tekintetben a felperes eleve cáfol egy tanulmányt (Panzer, 2000.), amely arra a következtetésre jut, hogy az Ukrain is mérgezőnek
bizonyult az egészséges sejtekre nézve. Egyrészt arra hivatkozik, hogy e tanulmány szerzői nem fejtették ki az ez utóbbi és
a korábbi tanulmányok közötti nyilvánvaló ellentmondások okait, másrészt pedig semmilyen újabb tanulmány nem erősítette meg
ezt a következtetést.
A felperes hangsúlyozza továbbá, hogy az egyik német egyetem által finanszírozott „kísérleti” klinikai tanulmány, nevezetesen
a 2007. évi Gansauge‑tanulmány lehetővé tette annak bizonyítását, hogy a hasnyálmirigyrák tekintetében az Ukrain nemcsak
in vitro
volt hatásos, hanem jelentős klinikai előnyöket is mutatott a hatékonyság és a tolerancia tekintetében a hagyományos terápiákhoz
viszonyítva. Egy másik, már engedélyezett gyógyszerrel, a Gemcitabine‑nel kombinálva az Ukrain átlagosan 120 nappal hosszabbítja
meg a betegek életét.
A felperes továbbá arra hivatkozik, hogy az Ukrain megszerezte a ritka betegségek gyógyszere minősítést a hasnyálmirigyrák
vonatkozásában az Egyesült Államokban és Ausztráliában, ugyanazon dokumentumok alapján, amelyeket a Bizottságnak megküldtek,
és az Ukrain feltalálóját 2005‑ben Nobel‑díjra, 2007‑ben pedig alternatív Nobel‑díjra jelölték.
A felperes végül kiemeli, hogy nem végeztek közvetlenül összehasonlító klinikai vizsgálatokat az Ukrain és az egyéb, a hasnyálmirigyrák
kezelésére használt gyógyszerek között, a felperes azonban a Gemcitabine és az Ukrain, valamint a Gemcitabine és az Erlotinib
kombinációinak közvetett összehasonlítására hivatkozik. Hangsúlyozza, hogy a túlélési mutató kimutathatóan magasabb az első
esetben, és a négy klinikai tanulmány jóval magasabb túlélési mutatót mutatott ki a kizárólag Ukrainnal vagy a Gemcitabine‑nel
való kombinációban történő adagolás esetében, mint a kizárólag ez utóbbi gyógyszer adagolása esetében. A felperes arra a következtetésre
jut, hogy az Ukrain klinikai hatékonysága ezen ideiglenes adatok alapján került megállapításra.
A felperes másodsorban azon a tényen alapuló kifogásra hivatkozik, hogy a Bizottságnak a jelentős kedvező hatás bizonyítására
vonatkozó követelményei túlzóak voltak. Azt állítja, hogy a bizottság által a II. szakasz felperes által benyújtott klinikai
tanulmányai tekintetében előírt feltételek valójában a szokásosan a III. szakasz klinikai tanulmányaira vonatkozó követelményszintnek
feleltek meg, amelyeket a ritka betegségek gyógyszere közösségi forgalombahozatali engedélyezési eljárásában alkalmaznak.
Más szóval, a bizottság az Ukrainra vonatkozó „kísérleti” tanulmányokat úgy kezelte, mintha a III. szakasz tanulmányairól
lett volna szó. A felperes e tekintetben hangsúlyozza, hogy a fellebbezési eljárás keretében megnevezett N. és K. szakértőknek
feltett kérdéseket csak a közösségi forgalombahozatali engedélyezési eljárás keretében lehetett volna feltenni.
Harmadsorban a felperes az egyenlő bánásmód elvének megsértésére alapított kifogásra hivatkozik. Úgy ítéli meg, hogy a bizottság
az Ukrain ritka betegségek gyógyszerévé való minősítése tekintetében teljesítendő feltételek, benyújtandó tanulmányok és dokumentumok
vonatkozásában szigorúbb követelményeket szabott meg, mint az egyéb gyógyszeres kezelések, mint például a mesothelin elleni
kiméra antitest és a Nimuzuteb szponzoraival szemben. A felperes szerint ez utóbbiak szponzorai anélkül szerezték meg a „ritka
betegségek gyógyszere minősítést”, hogy tőlük olyan részletes tanulmányokat követeltek volna meg, mint amilyeneket a Bizottság
kért az Ukrain esetében.
Ebben az értelemben a felperes arra hivatkozik, hogy a Bizottság nem megfelelő elemeket vett figyelembe. Úgy ítéli meg ugyanis,
hogy a megtámadott határozat inkább „piaci politikából”, mintsem az előírt feltételekon alapuló döntésből ered. Következésképpen
azt állítja, hogy a Bizottság megsértette a 141/2000 rendelet fő célkitűzését, amely a ritka betegségek kezelései fejlesztésének
előmozdítása.
A Bizottság nem fogadja el a felperes érvelését, és e jogalap elutasítását kéri.
–       A Törvényszék álláspontja
Előzetesen meg kell jegyezni, hogy a ritka betegségek elleni gyógyszerekre vonatkozó eljárás két külön szakaszban folyik le.
Az első szakasz a gyógyszer ritka betegségek gyógyszerévé való minősítésére vonatkozik, a második pedig a ritka betegségek
gyógyszerévé minősített gyógyszer forgalomba hozatalának engedélyezésére és az ezzel kapcsolatos piaci kizárólagosságra vonatkozik.
A ritka betegségek gyógyszerévé való minősítésre irányuló eljárást illetően a 141/2000 rendelet 3. cikke írja elő azon feltételeket,
amelyeknek a gyógyszer meg kell, hogy feleljen e minősítés megszerzéséhez. A ritka betegségek gyógyszere szponzorának különösen
azt kell bizonyítania, hogy nem létezik a Közösségben hivatalosan engedélyezett, megfelelő módszer az azon gyógyszer által
érintett betegség diagnosztizálására, megelőzésére és kezelésére, amelynek vonatkozásában a ritka betegségek gyógyszerévé
való minősítést kérelmezik. Ha ilyen módszer létezik is, a jogalkotó előírta annak lehetőségét, hogy ritka betegségek gyógyszerévé
lehessen minősíteni bármely olyan potenciális gyógyszert, amely ugyanazon betegség kezelésére irányul, azzal a feltétellel,
hogy szponzora bizonyítja, hogy a szóban forgó gyógyszer jelentős kedvező hatást gyakorol majd az e betegségben szenvedőkre.
A jelentős kedvező hatást illetően emlékeztetni kell arra, hogy ezt a 847/2000 rendelet úgy határozza meg, mint „a klinikailag
releváns kedvező hatás, illetve a betegellátáshoz történő nagymértékű hozzájárulás”.
Az eljárás második, nevezetesen a ritka betegségek gyógyszere forgalomba hozatalának engedélyezésére vonatkozó szakaszára
csak akkor kerül sor, ha a szóban forgó gyógyszert ritka betegségek gyógyszerévé minősítették.
A jelen ügyben a megtámadott határozat elfogadására az eljárás első szakaszában került sor, vagyis az Ukrain ritka betegségek
gyógyszerévé való minősítése szakaszában. A felek abban is egyetértenek, hogy a hasnyálmirigyrák kezelésére szolgáló gyógyszereket
már engedélyeztek a piacon, és ezért a felperesre hárult annak bizonyítása, hogy gyógyszere jelentős kedvező hatást gyakorol
majd az e betegségben szenvedőkre.
E tekintetben meg kell állapítani, hogy a felperes által hivatkozott jelentős kedvező hatás abban áll, hogy az Ukrain csak
a rákos sejtekre hat, és nem mérgező az egészséges sejtek esetében, ami lehetővé teszi a hasnyálmirigyrákban szenvedő betegek
életének meghosszabbítását, illetve, hogy ez az utolsó lehetőséget jelenti azon betegek számára, akik már nem viselik el a
többi gyógyszer mérgező hatását.
Ezen megállapításokra figyelemmel kell megvizsgálni a 141/2000 rendelet 3. cikke (1) bekezdésének a megsértésére alapított
jogalapban szereplő kifogásokat.
Első kifogásában a felperes lényegében azt állítja, hogy egyrészt a jelentős kedvező hatás bizonyítása nem követeli meg az
azon gyógyszer, amely tekintetében a ritka betegségek gyógyszerévé való minősítést kérelmezik, és a már létező kezelési módszerek
közötti összehasonlító elemzést, e bizonyítást ugyanis a gyógyszer kedvező belső tulajdonságainak vonatkozásában kell elvégezni.
A felperes másrészt hangsúlyozza, hogy az Ukrainnak pontosan ilyen tulajdonságai vannak, ily módon jelentős kedvező hatást
gyakorol.
A 141/2000 rendelet 3. cikkének (1) bekezdéséből, valamint a „jelentős kedvező hatásnak” a 847/2000 rendelet 3. cikkének (2) bekezdésében
szereplő meghatározásából félreérthetetlenül az következik, hogy a szóban forgó jelentős kedvező hatás bizonyítását csak abban
az egyedi esetben követelik meg, ha már létezik hivatalosan engedélyezett, megfelelő módszer az érintett betegség diagnosztizálására,
megelőzésére és kezelésére.
A 141/2000 rendelet 3. cikke (1) bekezdése a) pontjának első albekezdése, valamint b) pontja értelmében valamely olyan gyógyszer
szponzora, amelynek ritka betegségek gyógyszerévé való minősítését kérelmezték, köteles bizonyítani, hogy e gyógyszer valamely
ritka betegség diagnosztizálására, megelőzésére vagy kezelésére szolgál, és még nem létezik hivatalosan engedélyezett, megfelelő
módszer e betegség diagnosztizálására, megelőzésére vagy kezelésére. Ezzel szemben az olyan ritka betegség kezelésére szolgáló
potenciális gyógyszer szponzorának, amely betegség tekintetében már létezik ilyen megfelelő módszer e betegség diagnosztizálására,
megelőzésére vagy kezelésére, ugyanezen 3. cikk (1) bekezdése a) pontjának első albekezdése értelmében nemcsak azt kell bizonyítania,
hogy a szóban forgó gyógyszer ténylegesen a ritka betegség diagnosztizálására, megelőzésére vagy kezelésére szolgál, hanem
a hivatkozott 3. cikk (1) bekezdésének b) pontja értelmében azt is, hogy a potenciális gyógyszer jelentős kedvező hatást gyakorol
majd az e betegségben szenvedőkre.
A jelentős kedvező hatás meghatározása tehát valamely létező és hivatalosan engedélyezett módszerrel vagy gyógyszerrel történő
összehasonlító elemzést jelent. A „klinikailag releváns kedvező hatást”, illetve a „betegellátáshoz történő nagymértékű hozzájárulást”,
amelyek a ritka betegségek potenciális gyógyszerének a jelentős kedvező hatásban álló tulajdonságát biztosítják, csak a már
engedélyezett kezelésekkel összehasonlítva lehet meghatározni.
Ezt az értelmezést a 141/2000 rendeletre vonatkozó bizottsági közlemény (lásd a fenti 5. pontot) is megerősíti, amely szerint
„[a] szponzornak kell megállapítani a jelentős kedvező hatást valamely, a minősítés időpontjában létező engedélyezett gyógyszerhez
vagy módszerhez viszonyítva”.
A megtámadott határozatból és különösen az ehhez mellékelt, és ennek szerves részét alkotó bizottsági véleményből az következik,
hogy az „Ukrain” ritka betegségek gyógyszerévé való minősítését azért tagadták meg, mert ez utóbbinak a hasnyálmirigyrák jelenleg
engedélyezett kezelési módszereihez viszonyított jelentős kedvező hatását nem bizonyították. A Bizottság tehát jogosan folytatta
le az Ukrain és más létező gyógyszerek összehasonlításának tükrében a vizsgálatot, hogy arra a következtetésre jusson, hogy
nem került bizonyításra az előbbinek az utóbbiakhoz viszonyított jelentős kedvező hatása.
Következésképpen – amint az fentebb már megállapításra került – mivel a jelentős kedvező hatás bizonyítása valamely létező
és engedélyezett módszerrel vagy gyógyszerrel történő összehasonlító elemzést jelent, a Bizottság nem sértette meg a 141/2000
rendelet 3. cikke (1) bekezdésének b) pontját annak megállapításával, hogy a felperesre hárult annak bizonyítása, hogy az
Ukrain az Unióban már engedélyezett gyógyszerekhez viszonyítva jelentős kedvező hatással bír, és e kedvező hatást egyébként
sem lehet kizárólag az Ukrain kedvező belső tulajdonságainak bemutatásával bizonyítani, anélkül hogy e tulajdonságokat összehasonlították
volna a már engedélyezet módszerek tulajdonságaival.
A felperes tehát helytelenül állítja, hogy a Bizottságnak az Ukrainra vonatkozó vizsgálatát arra a kérdésre kellett volna
korlátoznia, hogy ez önmagában klinikailag releváns kedvező hatással jár‑e, illetve a betegellátáshoz történő nagymértékű
hozzájárulást jelent‑e, anélkül hogy összehasonlította volna más létező és engedélyezett kezelési módszerekkel. Eredménytelenül
hivatkozik arra is, hogy azon puszta tény okán, hogy a jelentős kedvező hatásra vonatkozó elemzését az Ukrain és más, már
engedélyezett gyógyszerek közötti összehasonlító elemzés keretében végezte el, a Bizottság a klinikailag nagyobb hatásosságnak
a 141/2000 rendelet 8. cikkének (3) bekezdésében előírt feltételét alkalmazta.
A második kifogás keretében a felperes arra hivatkozik, hogy a Bizottság által a jelentős kedvező hatás bizonyítása tekintetében
támasztott követelmények túlzóak voltak, mivel szokásosan a 141/2000 rendelet 8. cikkének (3) bekezdése által az érintett
gyógyszer klinikailag nagyobb hatásosságának bizonyítása tekintetében előírt követelményekről van szó. A felperes elsősorban
azt állítja, hogy a bizottság által a II. szakasz felperes által benyújtott klinikai tanulmányai tekintetében előírt feltételek
a szokásosan a III. szakasz klinikai tanulmányaira vonatkozó követelményszintnek feleltek meg, amelyeket a ritka betegségek
gyógyszere közösségi forgalombahozatali engedélyezési eljárásában alkalmaznak. A felperes e tekintetben hangsúlyozza, hogy
a fellebbezési eljárás keretében megnevezett N. és K. szakértőknek feltett kérdéseket csak a közösségi forgalombahozatali
engedélyezési eljárás keretében lehetett volna feltenni.
E kifogás nem fogadható el. Emlékeztetni kell ugyanis arra, hogy – amint arra a 141/2000 rendeletre vonatkozó bizottsági közleményben
is utalás történik (lásd a fenti 5. pontot) – tekintettel arra, hogy a ritka betegségek gyógyszerévé való minősítés iránti
kérelem által érintett potenciális gyógyszerrel kapcsolatos klinikai tapasztalat csekély vagy nem létező is lehet, a jelentős
kedvező hatás igazolása alapulhat a szponzor által megfogalmazott kedvező hatás hipotézisein, amelyeket a szponzor által szolgáltatott,
rendelkezésre álló adatok és/vagy egyéb elemek kell, hogy alátámasszanak.
Ily módon valamely minősítés iránti kérelem – esettől függően – preklinikai tanulmányokból, azaz állati sejteken és/vagy állatokon,
tehát nem embereken végzett kísérletekből eredő tanulmányokból származó ideiglenes adatokon vagy – ha vannak – klinikai, azaz
embereken végzett kísérletekből eredő tanulmányokból származó adatokon alapulhat. Ha a preklinikai tanulmányok, előrejelzésképpen,
értékelhető információkat tartalmazhatnak azon jelentős kedvező hatásról, amellyel valamely potenciális gyógyszer járhat más,
engedélyezett anyagokkal összehasonlítva, a klinikai tanulmányok esetében még inkább ez a helyzet. E kísérleteket ugyanis
in vivo
végzik, és ez a legjobb elérhető információforrás. Ha a klinikai tanulmányok azt a következtetést vonják le, hogy az érintett
gyógyszernek nincs jelentős kedvező hatása, eleve nem az
in vitro
elvégzett kísérletekből eredő preklinikai tanulmányok cáfolják meg e következtetéseket. Mindenesetre elképzelhető olyan eset,
hogy a klinikai tanulmányok hitelességét az ezekben szereplő módszertani problémák okán fenntartásokkal kell kezelni. Az ilyen
tanulmányok nem cáfolják véglegesen a gyógyszer kedvező tulajdonságait. Tökéletesen elképzelhető tehát, hogy ilyen helyzetben
az érintett gyógyszer esetleges jelentős kedvező hatása értékelése céljából a preklinikai tanulmányokra történik hivatkozás.
A jelen ügyben a felperes az Ukrain ritka betegségek gyógyszerévé való minősítése iránti kérelmét négy klinikai tanulmányra,
valamint egyéb elemekre, köztük preklinikai tanulmányokra alapozta.
Először is, a klinikai tanulmányokat illetően a megtámadott határozat azon számos módszertani problémára hivatkozik, amelyek
miatt e tanulmányoknak nem lehet elégséges tudományos hitelt adni. A szóban forgó módszertani problémák okán a bizottság felhívta
a felperest, hogy nyújtsa be a kísérletek teljes, eredeti jegyzőkönyveit, hogy esetlegesen el lehessen oszlatni az ezekkel
kapcsolatos kétségeket. A felperes nem nyújtotta be ezeket a dokumentumokat, és az EMA ilyen irányú kérései ellenére sem tudta
ezeket megszerezni a tanulmányok szerzőitől. A bizottság tehát a neki megküldött, rendelkezésre álló dokumentumok alapján
alakította ki véleményét.
E tekintetben el kell utasítani a felperes azon érvét, miszerint a Bizottság a II. szakasz klinikai tanulmányai tekintetében
a szokásosan a III. szakasz klinikai tanulmányai tekintetében megkövetelt feltételeket támasztott. A Bizottság ugyanis előadta,
hogy két feltételezetten véletlenszerű tanulmány az egyensúly szempontjából több problémát vetett fel, hogy a teljes jegyzőkönyv
és az eredmények teljességének hiánya nem tették lehetővé ezen eredmények objektív értékelését, és hogy a másik két tanulmány
is több módszertani jellegű problémát is felvetett, valamint hogy a négy jelentésben hivatkozott átlagos túlélési időtartam
8,1 és 33,8 hónap között változott, továbbá hogy e különbségek inkább a hivatkozott módszertani hibáknak, mintsem az Ukrainnal
történt kezelés hatásának voltak betudhatók. A Bizottság ezáltal mindössze arra mutatott rá, hogy a II. szakaszban keletkezett
tanulmányokban alkalmazott módszerek nem voltak egyértelműek. A felperes tehát egyáltalán nem bizonyította, hogy a II. szakasz
általa benyújtott klinikai tanulmányaival szemben a bizottság által támasztott feltételek valójában a szokásosan a III. szakasz
klinikai tanulmányaira vonatkozó követelményszintnek feleltek meg.
Másodsorban, mivel a Bizottság úgy ítélte meg, hogy a felperes által benyújtott négy klinikai tanulmány a tudományos hitelességükkel
kapcsolatos kétségek okán nem bizonyítja, hogy az Ukrain jelentős kedvező hatást gyakorol a hasnyálmirigyrákban szenvedőkre,
azt kell megvizsgálni, hogy a Bizottságnak más, e kedvező hatás bizonyítására alkalmas olyan elemeket is figyelembe kellett
volna‑e vennie, amelyekre a felperes hivatkozik.
Először is, a felperes számos olyan preklinikai tanulmányra hivatkozik, amelyekből az következik, hogy semmilyen más termék
nem rendelkezik olyan kedvező tulajdonságokkal a rák kezelése tekintetében, mint az Ukrain. A Bizottság azonban jogosan állapította
meg – és anélkül, hogy a felperes ezt komolyan vitatta volna –, hogy e tanulmányok a hasnyálmirigyráktól eltérő betegségekre
vonatkoznak. Márpedig, amint azt a Bizottság hangsúlyozza, a felperes semmilyen bizonyítékot nem szolgáltatott a tekintetben,
hogy e tanulmányok eredményeit a hasnyálmirigyrákra is alkalmazni lehet. Hasonlóképpen, a felperes semmiféle olyan érvet nem
hozott fel, amely alkalmas lenne a megtámadott határozatban szereplő indokolás megalapozottságának megkérdőjelezésére, amely
indokolás szerint a létező terápiás módszerekkel történő összehasonlítás hiányában a preklinikai tanulmányok nem voltak elegendőek
annak megállapításához, hogy az Ukrain jelentős kedvező hatással jár.
Meg kell továbbá állapítani, hogy a felperes nem tudja bizonyítani a Bizottságnak az Ukrain sejtmérgező hatására vonatkozó
megállapítása nyilvánvalóan téves jellegét. Egyrészt ugyanis a megtámadott határozatból az következik (lásd a melléklet 40.
és 41. oldalát), hogy a Bizottság következtetését egy tudományos tanulmányra alapozza (Panzer, 2000), kétségbe vonva az Ukrain
szelektíven sejtmérgező jellegét. Másrészt, az a körülmény, hogy a felperes azt állítja, hogy ez a tanulmány ellentmondásban
van más tudományos tanulmányokkal, köztük az 1998. évi Panzer‑tanulmánnyal, egyáltalán nem cáfolja a Bizottság indokolásának
megalapozottságát, sőt inkább azt bizonyítja, hogy e tekintetben tudományos bizonytalanság észlelhető. Következésképpen a
Bizottsággal szemben nem kifogásolható, hogy figyelembe vette e tudományos bizonytalanságot. Továbbá, a felperes érvelésének
elfogadásából az következne, hogy a Törvényszék tudományos síkon hasonlítaná össze a felek által hivatkozott minden egyes
tanulmány megalapozottságát, ami meghaladná az e területre vonatkozó vizsgálati jogkörének terjedelmét.
Ezenkívül az a tény, hogy az Ukrain megszerezte a ritka betegségek gyógyszere minősítést az Egyesült Államokban és Ausztráliában,
nem elegendő a Bizottságnak a jelentős kedvező hatás hiányára vonatkozó megállapításának cáfolatához. Ugyanis kizárólag a
ritka betegségek gyógyszerévé való minősítés feltételeire vonatkozó uniós rendelkezések relevánsak, ily módon az a tény, hogy
az Ukrain megfelel más országokban a ritka betegségek gyógyszerévé való minősítés feltételeinek, e tekintetben nem bír jelentőséggel.
Végül, a felperes a megtámadott határozat megalapozottságának vitatása céljából nem alapozhat érvelést arra a tényre, hogy
az Ukrain feltalálóját 2005‑ben Nobel‑díjra, 2007‑ben pedig alternatív Nobel‑díjra jelölték. A Bizottság ugyanis egyáltalán
nem kérdőjelezte meg az Ukrain feltalálójának tudományos képesítését, hanem azt a számos tudományos módszertani problémát
azonosította, amelyek kétséget ébresztettek a klinikai tanulmányokban található orvosi következtetések hitelességét illetően.
A felperes továbbá egy harmadik, az egyenlő bánásmód elvének a megsértésére alapított kifogásra hivatkozik. A felperes azt
állítja, hogy a Bizottság az Ukrain értékelése során a más gyógyszeres kezelések, mint a Nimuzuteb és a mesothelin elleni
kiméra antitestek szponzoraival szemben támasztott feltételektől eltérő feltételeket alkalmazott, és arra hivatkozik, hogy
a szóban forgó szponzorokkal szemben a ritka betegségek gyógyszeréve való minősítés megszerzésének tekintetében támasztott
követelmények nem voltak olyan magasak.
A felperes továbbá azt állítja, hogy hátrányos megkülönböztetés érte azon okból, hogy a Bizottság olyan nem releváns elemeket
vett figyelembe, amelyeket nem követeltek meg az egyéb gyógyszeres kezelésekre vonatkozó, ritka betegségek gyógyszerévé való
minősítésre irányuló eljárás keretében. Arra hivatkozik, hogy a megtámadott határozat sokkal inkább „piacpolitikából”, mintsem
rögzített feltételeken alapuló választásból következik. A Bizottság azt állítja, hogy a felperes ez utóbbi érvre első ízben
a válaszban hivatkozott, ezért ez a Törvényszék eljárási szabályzata 48. cikkének 2. §‑a értelmében elfogadhatatlan.
A Törvényszék úgy ítéli meg, hogy az egyenlő bánásmód elvének a megsértésére alapított kifogást el kell utasítani. Egyrészt
ugyanis a Bizottság által hivatkozott feltételek jogosak, amint az fentebb kifejtésre került. Másrészt, még annak feltételezése
esetén is, hogy a más gyógyszerek ritka betegségek gyógyszerévé való minősítésére irányuló eljárás során téves feltételeket
alkalmaztak, a felperes erre a körülményre érvényesen nem hivatkozhat, mivel az egyenlő bánásmód elvét össze kell egyeztetni
a jogszerűség elvével, amely szerint valamely harmadik személy javára elkövetett jogellenes cselekményre előnyök szerzése
végett senki nem hivatkozhat (lásd ebben az értelemben a Törvényszék T‑327/94. sz., SCA Holding kontra Bizottság ügyben 1998.
május 14‑én hozott ítéletének [EBHT 1998., II‑1373. o.] 160. pontját; T‑106/00. sz., Streamserve kontra OHIM [STREAMSERVE]
ügyben 2002. február 27‑én hozott ítéletének [EBHT 2002., II‑723. o.] 67. pontját és T‑23/99. sz., LR AF 1998 kontra Bizottság
ügyben 2002. március 20‑án hozott ítéletének [EBHT 2002., II‑1705. o.] 367. pontját).
Következésképpen, az arra a tényre alapított érvet, hogy a Bizottság olyan nem releváns elemeket vett figyelembe, amelyeket
nem követeltek meg a ritka betegségek gyógyszerévé való minősítésre irányuló egyéb eljárások keretében, el kell utasítani,
anélkül hogy meg kellene vizsgálni ennek elfogadhatóságát.
A felperes ugyanis egyáltalán nem bizonyította, hogy a Bizottság a jelentős kedvező hatás feltételén kívül milyen egyéb feltételt
alkalmazott, és arra vonatkozó bizonyítékokat sem nyújtott be, hogy a Bizottság politikája egyes gyógyszeripari vállalkozások
előnyben részesítése volt mások hátrányára. A megtámadott határozatból éppen ellenkezőleg az következik, hogy a Bizottság
nem tett mást, mint hogy a 141/2000 rendelet 3. cikke (1) bekezdése követelményeinek megfelelően annak bizonyítását kérte,
hogy az Ukrain jelentős kedvező hatással jár. Ily módon a jelentős kedvező hatás követelménye egyáltalán nem „piacpolitikából”
ered, hanem inkább az alkalmazandó szabályozásból eredő feltétel.
A fenti megfontolásokra tekintettel a 141/2000 rendelet 3. cikke (1) bekezdésének megsértésére alapított jogalapot el kell
utasítani.
A H. W. professzor képesítésének és pártatlanságának hiányára alapított második jogalapról
–       A felek érvei
A felperes először is azt állítja, hogy H. W. professzor, akit a bizottság jelölt ki szakértőként az Ukrain ritka betegségek
gyógyszerévé való minősítésére irányuló eljárásban, nem rendelkezett a szükséges képesítéssel ahhoz, hogy véleményt bocsásson
ki a szóban forgó gyógyszerről, mivel nem onkológiai szakértő.
A felperes másodsorban arra hivatkozik, hogy H. W. professzor már elutasító véleményt adott az Ukrainról Ausztriában ugyanezen
gyógyszerre vonatkozó két eljárás keretében, és ez vitathatóvá teszi tudományos objektivitását e gyógyszerrel kapcsolatban.
A felperes több, H. W. professzor pártatlansága hiányának bizonyítására irányuló érvet hoz fel. Először is azt állítja, hogy
H. W. professzor nem vette figyelembe a legújabb tanulmányokban szereplő új vizsgálati eredményeket.
Másodsorban azt állítja, hogy H. W. professzor nem vette figyelembe és nem hozta a Bizottság tudomására azt a tényt, hogy
az Ukrainnal történő kezelés megkönnyíti a rákos daganat eltávolítására irányuló műtétet, hogy egyes tanulmányok, amelyekre
támaszkodik, ellentmondásosak az Ukrain feltételezett mérgező hatását illetően, és hogy e gyógyszer jelenti a hasnyálmirigyrák
egyetlen olyan kezelési eljárását, amely úgy alkalmazható intramuszkulárisan, hogy a szövetek nem halnak el.
Harmadsorban a felperes hangsúlyozza, hogy a II. szakasz tanulmányait nyújtotta be, tehát az úgynevezett „kísérleti” tanulmányokat,
amelyek annak vizsgálatára irányultak, hogy az Ukrainnak a nagyon ellenálló hasnyálmirigyrák sejtekkel szembeni
in vitro
hatékonysága klinikailag is megállapítható‑e. H. W., N. és K. professzorok tekintetében azt kifogásolja, hogy e „kísérleti”
tanulmányokat a III. szakaszhoz tartozó tanulmányokként kezelték, amely tanulmányokra szokásosan akkor van szükség, ha a ritka
betegségek gyógyszerévé minősített gyógyszer forgalomba hozatalára vonatkozó engedély iránti kérelmet benyújtották.
A felperes azt állítja, hogy a klinikai tanulmányok nem minősülnek valamely gyógyszer ritka betegségek gyógyszerévé való minősítése
elengedhetetlen feltételének. Márpedig a felperes szerint a bizottság szinte kizárólag e tanulmányokra és azon kritikákra
támaszkodott, amelyek tekintetében úgy ítélte meg, hogy ezeket vele szemben megfogalmazhatja az elutasító vélemény igazolására.
A felperes továbbá arra hivatkozik, hogy H. W. professzornak az általa benyújtott négy klinikai tanulmányra vonatkozó kifogásai
szinte szó szerint megfelelnek azon régebbi kifogásoknak, amelyeket az osztrák egészségügyi minisztérium számára készített
korábbi szakértői véleményben fogalmazott meg. A felperes szerint e kritikák relevanciájának hiányát különösen a 2002. évi
Gansauge‑tanulmánnyal szemben megfogalmazott két vitatható megjegyzés támasztja alá.
Egyébiránt a felperes azt állítja, hogy a Bizottság azon megállapítása, miszerint H. W. professzor szavazatát „nem vették
figyelembe a határozatban” nem releváns. Arra hivatkozik ugyanis, hogy a felhasznált dokumentumokat H. W. professzor választotta
ki, és sem a fellebbezési eljárás során megkeresett szakértők, sem a Bizottság nem értékelte az Ukraint H. W. professzor értékelésétől
eltérően.
A Bizottság elutasítja a felperes érveit, és e jogalap megalapozatlanságának megállapítását kéri.
–       A Törvényszék álláspontja
Előzetesen emlékeztetni kell arra, hogy a 141/2000 rendelet 4. cikkének (3) bekezdése előírja, hogy a bizottság tagjait szakértők
segíthetik.
Azt is hangsúlyozni kell, hogy az olyan összetett tudományos területen, mint a ritka betegségek gyógyszereinek a területe,
a Bizottság az esetek nagy többségében a bizottság véleményét fogadja el, ha egyéb elégséges információforrással nem rendelkezik
az érintett területen. A közösségi jogalkotó tehát ebben az értelemben írta elő, hogy a bizottság véleményével összhangban
nem lévő határozat kivételes helyzetnek minősül. A 141/2000 rendelet 5. cikkének (8) bekezdése ugyanis előírja, hogy „[a]mennyiben
kivételesen a határozattervezet nincs összhangban a bizottság véleményével, a határozatot a 2309/93[…] rendelet 73. cikkében
meghatározott eljárás szerint fogadják el”.
E körülményekre figyelemmel meg kell állapítani egyfelől, hogy a bizottság csak akkor tudja teljesíteni feladatát, ha a különböző
érintett területeken megkövetelt tudományos ismeretekkel rendelkező személyekből áll, vagy ha tagjait ilyen ismeretekkel rendelkező
szakértők segítik (lásd ebben az értelemben és analógia útján a Bíróság C‑269/90. sz. Technische Universität München ügyben
1991. november 21‑én hozott ítéletének [EBHT 1991., I‑5469. o.] 22. pontját).
Másfelől meg kell állapítani, hogy a ritka betegségek gyógyszerévé való minősítésre irányuló eljárás olyan összetett tudományos
értékeléseket megkövetelő közigazgatási eljárás, amelyek tekintetében a Bizottság széles mérlegelési jogkörrel rendelkezik.
Következésképpen a jelen ügyben hangsúlyosabban merül fel a közösségi jogrend által a közigazgatási eljárásokban biztosított
garanciák tiszteletben tartásának kötelezettsége, amelyek között szerepel az adott ügy valamennyi releváns elemének gondos
és pártatlan vizsgálatának kötelezettsége. E kötelezettség nem teljesülhet érvényesen, ha a bizottság azon véleményét, amelyre
a Bizottság támaszkodott, nem pártatlan szakértők adták.
A felperes által hivatkozott kifogásokat e megfontolásokra figyelemmel kell megvizsgálni.
Először is, az arra alapított kifogást illetően, hogy H. W. professzor, gyógyszerészeti szakértő, nem rendelkezett képesítéssel
ahhoz, hogy e tárgyban véleményt adjon, meg kell állapítani, hogy a felperes lényegében arra a tényre támaszkodik, hogy ez
utóbbi nem specialista a rákos daganatok területén, mivel nem rendelkezik onkológus képesítéssel. E kifogás lényegében azon
állítást tartalmazza, hogy csak onkológus jogosult az Ukraint illetően tudományosan hitelt érdemlő vélemény kibocsátására,
és a Bizottság, mivel nem fordult onkológus specialistához, nyilvánvaló értékelési hibát követett el.
A Törvényszék ugyanakkor úgy ítéli meg, hogy a Bizottság semmiféle nyilvánvaló értékelési hibát nem követett el, akár az általános
gyógyszerészeti szakértő, akár – különösen – H. W. professzor kiválasztásával.
Egyrészt ugyanis, a bizottság azon döntése, hogy gyógyszerészeti szakértő segítségét veszi igénybe annak értékelése tekintetében,
hogy az Ukrain jelentős kedvező hatást gyakorol‑e a hasnyálmirigyrákban szenvedőkre, jogszerűnek tűnik. A gyógyszerész ugyanis
valamely hatóanyag és az azon szervezet közötti kölcsönhatási mechanizmusokat vizsgálja, amelyben ezen anyag kifejti hatását,
ily módon ezen eredmények ezt követően terápiás célokra alkalmazhatók. E tekintetben a gyógyszerészeti szakértő a megfelelő
szakértő ahhoz, hogy tudományosan hitelt érdemlő véleményt bocsásson ki valamely potenciális gyógyszernek a szervezetre gyakorolt
hatásairól.
Másfelől, nem vitatható ésszerűen az, hogy H. W. professzor nagy szakértelemmel rendelkezik a gyógyszerészet területén. A
felek ugyanis egyetértenek abban, hogy H. W. professzor szerepel az európai szakértők jegyzékében, egy osztrák egyetem gyógyszerészeti
intézetének vezetője volt több éven keresztül, 1997 és 2000 között tagja volt a gyógyszerészeti szakbizottságnak, amely jelenleg
az EMA kereteiben működő, emberi felhasználásra szánt gyógyszerek bizottsága.
Továbbá, H. W. professzor szakértőként már az Ukrainra vonatkozó két eljárásban véleményt adott Ausztriában. Ezen okból ésszerűen
elfogadható, hogy a professzor még inkább elmélyült ismeretekkel rendelkezik a szóban forgó potenciális gyógyszer tekintetében.
Következésképpen, az a tény, hogy a bizottság H. W. professzort választotta, igazoltnak tűnik, mivel elismert gyógyszerészeti
szakértő, és rendelkezik már ismeretekkel az Ukrainról.
Ebből következik, hogy az azon alapuló kifogást, hogy H. W. professzor nem rendelkezik az ahhoz megfelelő képesítéssel, hogy
véleményt adjon az Ukrainról, el kell utasítani.
Másodsorban a H. W. professzor pártatlanságának hiányára alapított kifogást kell megvizsgálni.
Először is hangsúlyozni kell, hogy az állandó ítélkezési gyakorlat értelmében, ha a közösségi intézmények széles mérlegelési
jogkörrel rendelkeznek, a közösségi jog által a közigazgatási eljárásokban biztosított garanciák tiszteletben tartása még
nagyobb jelentősséggel bír. E garanciák közé tartozik különösen a hatáskörrel rendelkező intézmény azon kötelezettsége, hogy
gondosan és pártatlanul vizsgálja meg az adott ügy valamennyi releváns elemét (lásd ebben az értelemben a Bíróság fenti 76. pontban
hivatkozott Technische Universität München ügyben hozott ítéletének 14. pontját és a C‑326/05. P. sz., Industrias Químicas
del Vallés kontra Bizottság ügyben 2007. július 18‑án hozott ítéletének [EBHT 2007., I‑6557. o.] 77. pontját; a Törvényszék
T‑167/94. sz., Nölle kontra Tanács és Bizottság ügyben 1995. szeptember 18‑án hozott ítéletének [EBHT 1995., II‑2589. o.]
73. pontját).
Arra is emlékeztetni kell, hogy a pártatlanság követelménye, amely valamennyi közösségi intézményre vonatkozik, az e tekintetben
igénybe vett szakértőkre is vonatkozik. Különösen, ha egy szakértőt arra kérnek fel, hogy adjon véleményt valamely potenciális
gyógyszer hatásairól, ez utóbbinak feladatát teljesen pártatlanul kell elvégeznie (lásd ebben az értelemben és analógia útján
a Törvényszék T‑70/99. sz., Alpharma kontra Tanács ügyben 2002. szeptember 11‑én hozott ítéletének [EBHT 2002., II‑3495. o.]
172., 183. és 211. pontját).
E tekintetben a bizottság belső szabályzata 10. cikkének (1) bekezdése előírja, hogy tudományos vagy műszaki tekintetben a
bizottság és az általa létrehozott munkacsoportok az európai szakértők jegyzékében szereplő szakértőkhöz fordulhatnak. Ugyanezen
belső szabályzat 11. cikkének (2) és (3) bekezdése értelmében a bizottság és a munkacsoportok tagjainak, valamint a szakértőknek
semmiféle olyan közvetlen érdekeltségük nem lehet a gyógyszeriparban, amely befolyásolhatja pártatlanságukat és függetlenségüket,
és minden egyes megbeszélés kezdetén kötelesek bejelenteni minden olyan érdekeltséget, amely befolyásolhatja függetlenségüket
a napirendi pontokat illetően.
Meg kell állapítani, hogy H. W. professzor felelőssége tudatában kijelentette, hogy semmiféle közvetett vagy közvetlen érdekeltséggel
nem rendelkezik a gyógyszeriparban, és ezt a megállapítást a felperes nem vitatta. Meg kell állapítani, hogy e szakértő megfelelt
a belső működési szabályzat 10. és 11. cikkében előírt bejelentési követelményeknek, és semmiféle olyan érdekellentét nem
merült fel, amely megkérdőjelezhette volna pártatlanságát.
Másodsorban, a felperes helytelenül állítja, hogy magából azon puszta körülményből, hogy H. W. szakértő már két, az Ukrainra
vonatkozó eljárás keretében szakvéleményeket készített, az következik, hogy a szakértő e minőségében nem vehetett részt a
megtámadott határozat elfogadásához vezető közigazgatási eljárásban, anélkül hogy ne sértette volna meg a pártatlanság követelményét.
Ugyanis a bizottság belső szabályzatában előírt egyetlen olyan kötelezettség, amelynek megszegése H. W. professzor pártatlanságának
vitathatóvá tételéhez vezethetett volna, a gyógyszeriparhoz fűződő érdekek hiányának kötelezettsége. Márpedig, amint az a
fenti 90. pontban is kiemelésre került, senki nem vitatta, hogy a szóban forgó szakértő nem rendelkezett semmiféle olyan érdekeltséggel,
amely ellentétes lett volna szakértői feladatának tárgyával.
A pártatlanság követelményéből nem vezethető le a jogi akadálya annak, hogy szakértőhöz forduljanak valamely gyógyszer ritka
betegségek gyógyszerévé való minősítésére irányuló eljárás keretében, pusztán azon okból, hogy e szakértő az Unió valamely
tagállamában lefolytatott másik nemzeti eljárás keretében már ugyanerre a gyógyszerre vonatkozó véleményt adott ki.
Harmadsorban, a felperes sikertelenül próbálja vitatni H. W. professzor pártatlanságát e tekintetben több körülményre támaszkodva.
Először is, ha a felperes állításának megfelelően azt feltételezve is, hogy H. W. professzor megjegyzései szinte szó szerint
megegyeztek az osztrák egészségügyi minisztérium számára készített korábbi szakértői vélemény megjegyzéseivel, ez egyáltalán
nem bizonyítja, hogy H. W. professzor nem volt pártatlan. Ez azt jelentheti, hogy ez utóbbi úgy ítélte meg, hogy az Ukraint
illetően ez az egyetlen tudományosan elfogadható következtetés.
Továbbá, a felperes állításával ellentétben, e szakértő véleményének megfogalmazásakor nem hagyta figyelmen kívül a felperes
által benyújtott újabb tanulmányokat. A megtámadott határozat mellékletéből ugyanis az következik, hogy H. W. professzor figyelembe
vette az olyan tanulmányokat, mint a 2003. évi Aschhoff-, és a 2007. évi Gansauge‑tanulmány, amelyek későbbiek, mint azok
a szakértői vélemények, amelyeket az osztrák egészségügyi minisztérium felkérésére az Ukrainra vonatkozó két nemzeti eljárás
keretében készített.
Ezenkívül a felperes azon érvét is el kell utasítani, miszerint H. W. professzor pártatlansága azon okból vitatható, hogy
az Ukrainra vonatkozó publikációk közül tudatosan csak a kedvezőtlen publikációkat vette figyelembe. Még azt feltételezve
is, hogy H. W. professzor nem „tűzte zászlajára” az Ukrainnak szentelt kedvező publikációkat, az is igaz, hogy elegendő mennyiségű
olyan kedvezőtlen elemet talált, amelyek alapján önmagában ésszerűen megengedhető volt elutasító vélemény kibocsátása teljes
tudományos objektivitás mellett az Ukrain jelentős kedvező hatásával kapcsolatos kérdésről.
Egyébiránt az azon a tényen alapuló érvet, hogy H. W. professzor, akárcsak N. és K. professzor, a II. szakasz klinikai tanulmányait
a III. szakasz tanulmányaiként kezelte, el kell utasítani. Amint ugyanis az a fenti 53. pontban is kiemelésre került, a Bizottság
csak rámutatott arra, hogy a II. szakasz során elvégzett kísérletek során alkalmazott módszerek nem voltak egyértelműek.
Végül, meg kell állapítani, hogy a felperes állításával ellentétben, egyes tanulmányok kedvező elemeit, mint a „daganat betokosodásának”
jelensége, nem titkolták el, hanem ténylegesen a bizottság tudomására hozták, ily módon a bizottság tagjai úgy alkották meg
elutasító véleményüket, hogy ismerték a felperes valamennyi megfigyelését és magyarázatát.
A felperes egyébiránt nem bizonyította, hogy H. W. professzor véleményét a tisztán tudományostól eltérő megfontolások is befolyásolták.
A fenti megállapítások összességéből az következik, hogy a H. W. professzor képesítésének és pártatlanságának hiányára alapított
jogalapot el kell utasítani.
A Bizottság nyilvánvaló értékelési hibáira alapított harmadik jogalapról
–       A felek érvei
A felperes azt állítja, hogy a bizottság által kibocsátott vélemény téves.
A felperes először is hangsúlyozza, hogy az Ukrain hatásmechanizmusa eltér az engedélyezett gyógyszerekétől, és ez az indok
elegendő a ritka betegségek gyógyszerévé való minősítéshez. A felperes ugyanis azt állítja, hogy az Ukrain hatása szelektív,
mivel nem károsítja az egészséges sejteket, tehát nem vezet a betegek életminőségének romlásához. Arra hivatkozik, hogy a
hagyományos kezelésekkel szemben az Ukrain intramuszkuláris adagolása nem okozza a szövetek elhalását. Azt állítja továbbá,
hogy az Ukrain meghosszabbítja a betegek életét, és különösen azt emeli ki, hogy a Gemcitabine‑nel kombinálva az Ukrain a
betegek életét 120 nappal hosszabbítja meg.
A felperes arra hivatkozik, hogy az Ukrain betegeknek történő adagolásából származó érdekes eredményeket bemutatta a ritka
betegségek gyógyszerévé való minősítése iránti kérelemben, és ezen eredményeket négy klinikai és nagyon ígéretes preklinikai
tanulmányok támasztották alá. A klinikai tanulmányokat illetően a felperes hangsúlyozza, hogy ezekből az következik, hogy
egyrészt a Gemcitabine és az Ukrain, másrészt pedig a Gemcitabine és az Erlotinib kombinációja közvetlen összehasonlítása
lehetővé tette az Ukrain fokozottabb hatékonyságának bizonyítását. A preklinikai tanulmányokat illetően a felperes előadja,
hogy bár a jó preklinikai eredmények és a kiábrándító klinikai eredmények közötti eltérés gyakran megállapítható a gyógyszerészetben,
az Ukrain esetében nem ez a helyzet. A felperes tehát azt állítja, hogy ezen elemeknek lehetővé kellett volna tenniük számára,
hogy megszerezze az Ukrain esetében a ritka betegségek gyógyszerévé való minősítést.
Másodsorban, e tekintetben a felperes nem ért egyet azokkal a módszertani problémákkal, amelyekre a bizottság, és az általa
feltett kérdésekre adott válaszként H. W. szakértő, valamint K. és N. szakértők hivatkoznak.
A 2002. évi Zemskov‑tanulmányt illetően a felperes vitatja, hogy a statisztikai módszerek nem voltak pontosak, arra hivatkozva,
hogy e tanulmány a Kaplan-Meier‑féle túlélési görbéket említette, és egy „log rank” tesztet alkalmaztak. A 2003. évi Aschhoff‑tanulmányt
illetően azt állítja, hogy ebből világosan kitűnik, hogy 1997 augusztusa és 2003 decembere között 28 beteget vizsgáltak, akik
közül 21 nem reagált a Gemcitabine‑re, 7 pedig elutasította a kemoterápiát, és ebből megállapítható, hogy a 28 betegből legalább
21 beteg állapota már előrehaladott volt, és kimerítettek minden terápiás lehetőséget. A felperes azt állítja továbbá, hogy
a betegek alacsony száma a hivatkozott két tanulmányt illetően azzal a ténnyel magyarázható, hogy a tanulmányok által érintett
két klinika nem szakosodott a hasnyálmirigyrák kezelésére.
A 2002. évi Gansauge‑tanulmányt illetően a felperes azt állítja, hogy az e tanulmány keretében alkalmazott, a betegek stádiummeghatározását
(staging) lehetővé tévő feltételek a Nemzetközi Rákellenes Szövetség (UICC) nemzetközileg elismert feltételei, tehát egyértelműek.
A 2007. évi Gansauge‑tanulmányt illetően a felperes arra a tényre hivatkozott, hogy ez a publikáció kiegészítő adatokat tartalmaz
a Gemcitabine‑t és az Ukraint társító, hatáserősítő terápia előnyéről, valamint az ebből eredő túlélés tartamának lényeges
meghosszabbodásáról.
Végül, a felperes úgy ítéli meg, hogy a bizottság által készített szakértői vélemény kidolgázása nem objektív módon történt.
Ebben az értelemben hangsúlyozza, hogy egyes benyújtott tudományos publikációkat rosszul értelmeztek, sőt figyelembe sem vettek.
Arra hivatkozik, hogy az a megállapítás, miszerint „módszertani szabálytalanságok” befolyásolhatták az elemzések eredményeit
az Ukrain javára, pontatlan és megalapozatlan.
A Bizottság úgy véli, hogy a jelen jogalapot el kell utasítani.
–       A Törvényszék álláspontja
Mindenekelőtt emlékeztetni kell arra, hogy a Bizottság széles mérlegelési jogkörrel rendelkezik azokon a területeken, ahol
összetett műszaki és/vagy tudományos értékeléseket kell végeznie. Felülvizsgálatának keretein belül a közösségi bíróságnak
vizsgálnia kell az eljárási szabályok betartását, a Bizottság által megállapított tények tárgyi pontosságát, a nyilvánvaló
értékelési hiba hiányát e tények értékelése során, illetve a hatáskörrel való visszaélés hiányát (a fenti 87. pontban hivatkozott
Industrias Químicas del Vallés kontra Bizottság ügyben hozott ítélet 76. pontja; a Törvényszék T‑74/00., T‑76/00., T‑83/00–T‑85/00.,
T‑132/00., T‑137/00. és T‑141/00. sz., Artegodan és társai kontra Bizottság egyesített ügyekben 2002. november 26‑án hozott
ítéletének [EBHT 2002., II‑4945. o.] 201. pontja és T‑326/07. sz., Cheminova és társai kontra Bizottság ügyben 2009. szeptember
3‑án hozott ítéletének [az EBHT‑ban még nem tették közzé] 107. pontja).
Ezt követően hangsúlyozni kell, hogy a 141/2000 rendelet 5. cikkében előírt eljárásban a főszerepet az érintett potenciális
gyógyszerek hatásának a bizottság általi objektív és elmélyült tudományos értékelése játssza. A Bizottság ugyanis, mivel a
gyógyszer ritka betegségek gyógyszerévé való minősítése iránti kérelemre vonatkozó eljárás keretében nem tud tudományos értékelést
végezni a gyógyszer hatékonyságát és/vagy ártalmasságát illetően, a bizottsággal kötelezően folytatott konzultációnak az a
célja, hogy számára megadja azokat a tudományos értékeléshez elengedhetetlen elemeket, amelyek lehetővé teszik számára, hogy
az ügy teljes ismeretében meghatározza a közegészség magas szintű védelmének biztosítására irányuló intézkedéseit (lásd analógia
útján a fenti 111. pontban hivatkozott Artegodan és társai kontra Bizottság egyesített ügyekben hozott ítélet 198. pontját).
Ily módon, még ha e bizottság véleménye nem is köti a Bizottságot, jelentősége mégis meghatározó. E tekintetben, amint az
a fenti 75. pontban is megállapításra került, a 141/2000 rendelet 5. cikkének (8) bekezdéséből az következik, hogy a bizottság
véleményével összhangban nem lévő határozat kivételes helyzetnek minősül.
Végül, a megtámadott határozat 1. cikkéből az következik, hogy az Ukrain ritka betegségek gyógyszerévé való minősítését „Hasnyálmirigyrák
kezelése” megjelöléssel a bizottságnak a szóban forgó határozathoz mellékelt jelentésében megjelölt indokok alapján utasították
el. Meg kell állapítani, hogy a jelen ügyben a Bizottság nem hagyta figyelmen kívül a bizottság véleményét, sőt, ellenkezőleg,
magáévá tette az ebben szereplő megállapításokat.
Következésképpen a Törvényszék úgy ítéli meg, hogy a nyilvánvaló értékelési hiba felülvizsgálatát a megtámadott határozatban
szereplő megállapítások összessége tekintetében kell elvégezni, azokat is beleértve, amelyekre utalás történik, azaz a megtámadott
határozat szerves részét alkotó mellékletet is beleértve.
A nyilvánvaló értékelési hiba felülvizsgálatának elvégzése keretében először is számba kell venni a megtámadott határozatban
szereplő valamennyi lényeges elemet. A megtámadott határozat mellékletének első négy részében a Bizottság előadja, hogy a
felperes négy klinikai tanulmányra támaszkodott az Ukrain terápiás jellemzőjének bizonyítása céljából: a 2002. évi Zemskov‑tanulmányra,
a 2002. évi Gansauge‑tanulmányra, a 2003. évi Aschhoff‑tanulmányra és a 2007. évi Gansauge‑tanulmányra. A Bizottság ugyanakkor
megjegyzi, hogy ez a négy tanulmány, amelyből a hasnyálmirigyrákra vonatkozó klinikai adatok származnak, olyan módszertani
és gyakorlati problémákat tartalmaz, amelyek e tanulmányok használhatóságát negatívan befolyásolták, miközben a következtetések
orvosi hitelességének és különösen a jelentős kedvező hatás fennállásának értékeléséről volt szó.
A Bizottság e tekintetben megállapítja, hogy a fent hivatkozott négy tanulmány alapját képező kutatást összesen 190, hasnyálmirigyrákban
szenvedő betegen végezték el, és ezek a tanulmányok az Ukrainnal kezelt betegek túlélési mutatóira gyakorolt jelentős hatást
mutattak. A Bizottság ugyanakkor rámutat, hogy két, feltételezetten véletlenszerű tanulmány egyensúlyi szempontból jelentős
problémákat mutat, ami negatívan befolyásolta az eredmények egyértelmű értelmezésének lehetőségét, továbbá a teljes jegyzőkönyv
és az eredmények összességének hiánya nem tette lehetővé ezek objektív értékelését. E tekintetben a Bizottság megállapította,
hogy az EMA többször is hiába szólította fel a felperest e tanulmányok benyújtására. A Bizottság továbbá úgy ítélte meg, hogy
a két másik tanulmány is több módszertani problémát vet fel. A Bizottság megállapította, hogy a négy jelentésben említett
átlagos túlélési időtartam 8,1 és 33,8 hónap között változott. A Bizottság kiemelte, hogy a felperes elfogadta e különbségeket,
és ezeket a „populációból és az alkalmazott adagolásból eredő eltéréseknek” tulajdonította. A Bizottság a maga részéről úgy
ítélte meg, hogy ezen eltérések inkább a hivatkozott módszertani hibák közül egyesekre vezethetők vissza, mintsem a kezelés
hatására. A Bizottság hangsúlyozta továbbá, hogy egy, az Ukrain potenciális onkológiai hatékonyságára vonatkozó újabb független
elemzés (Ernst and Schmidt, 2005), amelyet egy folyóiratban tettek közzé, és amelyet szakmabeliek is megvizsgáltak, arra a
következtetésre jutott, hogy az Ukrainra vonatkozó tanulmányok nagyobb részének módszertani minősége középszerű volt, több
kísérlet értelmezését egyéb problémák akadályozták, a többszöri figyelmeztetés akadályát képezte a kedvező végkövetkeztetés
levonásának, és sürgősen szükség volt szigorú és független tanulmányok elkészítésére.
A Bizottság úgy ítélte meg, hogy a rendelkezésre álló dokumentáció semmiféle ilyen jellegű független tanulmányt nem tartalmazott,
és hangsúlyozta e tekintetben, hogy míg más kutatók a II. szakaszba tartozó klinikai kísérletben próbálták meg tanulmányozni
az Ukraint, hogy megállapíthassák hatékonyságát a rák más fajtáival szemben, kijelentették, hogy nem tudtak hozzájutni a gyógyszerhez
(Farrugia and Slevin, 2000).
Egyébiránt a Bizottság úgy ítélte meg, hogy a rendelkezésre álló kezelésekhez, különösen az ugyanezen betegséget kezelő engedélyezett
gyógyszerekhez (Gemcitabine és Erlotinib) viszonyított jelentős kedvező hatásra történő hivatkozást nem kellőképpen támasztották
alá rendelkezésre álló bizonyítékok, figyelemmel az ellentmondásos preklinikai kísérletekre, a módszertani problémákra, valamint
az újra-előállíthatóság hiányára, amelyeket a szakirodalomban jeleztek.
A közzétett adatok hitelességével kapcsolatos kétségek okán a Bizottság előadta, hogy a felperest többször felszólította,
hogy küldje meg neki a kísérletek teljes eredeti jegyzőkönyveit és a kísérletekről szóló jelentéseket, hogy értékelni tudja
a rendelkezésére bocsátott adatokat a jelentős kedvező hatásra történő hivatkozások igazolása vonatkozásában. A Bizottság
megállapította, hogy a felperes nem tudta megküldeni ezeket a dokumentumokat, és ezt azzal a ténnyel igazolta, hogy az a négy
klinikai tanulmány, amelyeken a jelentős kedvező hatásra történt hivatkozások alapultak, az ezeket a tanulmányokat készítő
kutatókhoz tartoznak. A Bizottság megállapította, hogy az EMA megkereste a szóban forgó négy klinikai tanulmány szerzőjét,
és a módszerekre és az eredményekre vonatkozó információkat kért tőlük. A Bizottság hangsúlyozta, hogy a dr. Gansauge által
megküldött információk semmilyen új elemet nem tartalmaztak, a Zemskov‑tanulmányt illetően pedig semmiféle információ nem
érkezett.
Végül a Bizottság kiemelte, hogy a felperes jogosan hangsúlyozta, hogy ezen adatok megküldése a ritka betegségek gyógyszerévé
való minősítés szakaszában nem volt kötelező, azonban nehéz volt elfogadni a jelentős kedvező hatásra történő hivatkozást
kizárólag a szakirodalomban közzétett adatok alapján, tekintettel az e cikkekben felvetett számos módszertani problémára.
A megtámadott határozat mellékletének ötödik részében a Bizottság megállapította, hogy a 141/2000 rendelet 5. cikke (7) bekezdésének
megfelelően a felperes 2007. szeptember 6‑án a bizottság által 2007. május 31‑én kibocsátott kedvezőtlen véleménnyel szemben
benyújtott, 2007. június 25‑i fellebbezést alátámasztó részletes érvelést nyújtott be. A Bizottság ezt követően arra emlékeztetett,
hogy a fellebbezési eljárás során két szakértőt jelöltek ki, K. és N. professzorokat, akiknek az volt a feladatuk, hogy három
kérdésre válaszoljanak. Az első kérdéssel arra vártak választ a szakértőktől, hogy egyetértenek‑e a bizottság azon véleményével,
miszerint a rendelkezésre álló bizonyítékok nem voltak elegendőek annak bizonyítására, hogy az Ukrain jelentős kedvező hatással
jár. A második kérdés arra kereste a választ, hogy a szakértők egyetértenek‑e a bizottság azon álláspontjával, miszerint a
felperes által hivatkozott négy tanulmányban módszertani problémák vannak. A harmadik kérdés arra vonatkozott, hogy a részletes
érvelés magyarázatot szolgáltatott‑e az első véleményben feltárt problémák tisztázása vonatkozásában.
A melléklet szerint a szakértők igenlően válaszoltak az első két kérdésre. A harmadik kérdést illetően úgy ítélték meg, hogy
a felperes az első véleményben felvetett problémák tisztázása vonatkozásában semmiféle magyarázatot nem szolgáltatott.
A Bizottság a mellékletben ezt követően a felperes érvelésére adott kimerítő válaszokat ismertette, tehát azokat az indokokat,
amelyek miatt a jelentős kedvező hatás fennállása nem nyert bizonyítást.
Másodsorban, a megtámadott határozatban és az ennek szerves részét képező mellékletben szereplő elemek összessége vonatkozásában
kell azt meghatározni, hogy a felperes által felhozott érvelés lehetővé teszi‑e a nyilvánvaló értékelési hibák elkövetésének
bizonyítását.
Először is a felperesnek az Ukrain tulajdonságain alapuló érvelését kell megvizsgálni. A felperes azt állítja, hogy a hasnyálmirigyrák
gyógyítására irányuló, már engedélyezett gyógyszerektől eltérően az Ukrain hatása szelektív, mivel nem jár az egészséges sejtek
elpusztításával, és csak a rákos sejtekre hat, nincs jelentős mellékhatása, és meghosszabbítja a betegek várható élettartamát.
Ha nem is zárható ki, hogy ezek a tulajdonságok az engedélyezett gyógyszerek tulajdonságaival történő összehasonlítás keretében
a 141/2000 rendelet 3. cikke (1) bekezdésének b) pontja szerinti jelentős kedvező hatást gyakorolhatnak a hasnyálmirigyrákban
szenvedőkre, mindenesetre meg kell állapítani, hogy a jelen ügyben az e következtetések alapjául szolgáló tanulmányok tudományos
módszertana az, ami vitatott.
Ezért kell megvizsgálni, hogy a felperes érvei megcáfolják‑e az általa kérelme alátámasztására hivatkozott tanulmányokkal
szemben a szakértők és a Bizottság által megfogalmazott elutasító véleményeket.
A felperes először is K. szakértőnek a fellebbezési eljárásban tett megállapításait vitatja, amelyek szerint a 2002. évi Zemskov‑
és a 2003. évi Aschhoff‑tanulmányt egy nagyon hosszú időszakhoz viszonyítva a betegek kis száma jellemzi. A felperes mindenesetre
megelégszik annak megállapításával, hogy a betegek kis száma azzal a ténnyel magyarázható, hogy a tanulmányokban érintett
két klinika nem szakosodott a hasnyálmirigyrák kezelésére. Ez a megállapítás egyáltalán nem teszi lehetővé annak bizonyítását,
hogy e tekintetben bármely értékelési hiba elkövetésére került volna sor.
Másodsorban azt kell meghatározni, hogy – amint azt a felperes állítja – azok a tanulmányok, amelyekre támaszkodott, nem tartalmaznak‑e
az ezen tanulmányokat érintő módszertani problémákat.
Először is, a 2002. évi Zemskov‑tanulmányt illetően a felperes arra hivatkozva vitatja, hogy a statisztikai módszerek abban
nem voltak pontosan meghatározva, hogy e tanulmány a Kaplan-Meier‑féle túlélési görbéket említette, és „log rank” tesztet
alkalmaztak. Még ha meg is lehet állapítani, hogy a fent hivatkozott két statisztikai módszer szerepel a Zemskov‑tanulmányban,
mindenesetre ki kell emelni, hogy a Bizottságnak a statisztikai módszer hiányára vonatkozó kifogása az e módszerek alkalmazása
előtti szakaszt érinti. A Bizottság ugyanis joggal ítélte meg úgy, hogy ahhoz, hogy a kísérletben részt vevők szóban forgó
túlélési görbéit értékelni lehessen, meg kellett volna jelölni azt a módot, ahogyan a résztvevők csoportjait összeállították,
valamint az egyes csoportokat alkotó résztvevőkre vonatkozó feltételeket (kor, nem, stb.). Márpedig – anélkül, hogy e tekintetben
a felperes ellentmondana – a Bizottság megállapította, hogy e tanulmány semmiféle információt nem tartalmazott e tekintetben.
Végül, a 2002. évi Gansauge‑tanulmányt illetően a felperes hiába hivatkozik arra, hogy az e tanulmányban alkalmazott „stádiummeghatározás”
(staging) feltételeit az UICC elismeri. A 2002. évi Zemskov‑tanulmányt illetően említettekhez hasonlóan a Bizottság ugyanis
hangsúlyozta, hogy az e tanulmány vonatkozásában megállapított módszertani probléma a módszer alkalmazása előtti szakaszban
vetődött fel. A Bizottság kiemelte, hogy a tanulmányban alkalmazott, a tanulmányba történő foglalás feltételei nem voltak
egyértelműek, mivel a betegek betegsége stádiumának értékelését (staging) lehetővé tévő feltételeket nem határozták meg ezeknek
a tanulmányba történő foglalása előtt, és azt sem tüntették fel, hogy végeztek‑e endoszkópiát valamennyi betegen. A Bizottság
hangsúlyozta, hogy ezen információk az alkalmazott kezeléstől függetlenül hatással lehettek a beteg túlélésére.
A felperes csak annak említésére szorítkozott, hogy e feltételeket az UICC elismeri, és nem terjesztett elő egyéb, e megállapítás
vitatására irányuló érvet. E körülményekre tekintettel meg kell állapítani, hogy a Bizottság nem követett el nyilvánvaló értékelési
hibát, amikor úgy ítélte meg, hogy az Ukrainra vonatkozó, a 2002. évi Gansauge‑tanulmányban szereplő következtetéseket óvatosan
kell kezelni, és ezek nem tudták bizonyítani, hogy az Ukrain jelentős kedvező hatást gyakorol a hasnyálmirigyrákban szenvedőkre.
Továbbá, a 2003. évi Aschhoff‑tanulmányt illetően a Bizottság rámutatott, hogy ez retrospektív tanulmány volt, és a tanulmányba
történő foglalás, valamint a minősítés feltételei nem kerültek meghatározásra, ily módon nem lehetett kizárni bizonyos „torzító
tényezőt”, azaz olyan módszertani hibát, amelyből téves eredmények következtek. A felperes azon érvelése, miszerint a tanulmányból
egyértelműen kitűnik, hogy 1997 augusztusa és 2003 decembere között 28 beteget vizsgáltak, akik közül 21 nem reagált a Gemcitabine‑re,
7 pedig elutasította a kemoterápiát, és ebből megállapítható, hogy a 28 betegből legalább 21 beteg állapota már előrehaladott
volt, és kimerítettek minden terápiás lehetőséget, nem elégséges ahhoz, hogy megcáfolja a Bizottságnak az e tanulmányra vonatkozó
jogos fenntartásait.
Végül, a Gemcitabine‑t és az Ukraint társító, hatáserősítő terápiára vonatkozó, 2002. évi Gansauge‑tanulmányt illetően emlékeztetni
kell arra, hogy a Bizottság úgy ítélte meg, hogy e tanulmány nem tette lehetővé az Ukrain hatásának a Gemcitabine hatásától
való megkülönböztetését, sem pedig annak megállapítását, hogy a kezelés általánosságban hatékony volt‑e. A Bizottság ugyanis
hangsúlyozta, hogy nem alkalmaztak „placebocsoportot”, amely szokásosan akkor szükséges, ha nem létezik engedélyezett gyógyszer
a hatáserősítő terápiához, ily módon az összehasonlítást régebbi adatokkal végezték. A Bizottság kiemelte, hogy az e vizsgálatban
részt vevő valamennyi beteg egészséges reszekciós széleket mutatott a sebészeti beavatkozás során, következésképpen erősen
előválogatott csoportról volt szó, amelynek tekintetében jobbak voltak a kilátások. A felperes távolról sem mondott ellent
a Bizottság észrevételeinek, sőt csak annak hangsúlyozására szorítkozott, hogy ez a publikáció kiegészítő adatokat tartalmazott
a Gemcitabine‑t és az Ukraint társító, hatáserősítő terápia előnyéről és a túlélés időtartamának ebből következő lényeges
meghosszabbodásáról. Ezekből a megállapításokból semmiképp nem következik, hogy a Bizottság bármilyen nyilvánvaló értékelési
hibát követett volna el.
Másodsorban, a felperesnek az azon tényen alapuló érvét, hogy az Ukrain hatásmechanizmusa eltér az engedélyezett anyagokétól,
és ez az egyetlen indok elégségesnek bizonyul a jelentős kedvező hatás fennállásának megállapításához, el kell utasítani.
Amint az az első jogalap vizsgálata során megállapításra került, az Ukrain jelentős kedvező hatásának bizonyítása nem következhet
kizárólag e gyógyszer hatásmechanizmusaiból, hanem ez utóbbinak más, már engedélyezett gyógyszerekkel történő összehasonlítását
követeli meg. Az a puszta tény, hogy valamely gyógyszer hatásmechanizmusa eltér egy másik, már engedélyezett gyógyszerétől,
önmagában nem jelenti azt, hogy az előbbi gyógyszer jelentős kedvező hatást gyakorol az azon betegségben szenvedőkre, amelynek
leküzdésére e két gyógyszert szánták. Ha ugyanis az első gyógyszer alkalmazásának eredményei nem térnek el a második gyógyszer
alkalmazásának eredményeitől, nincs sok jelentősége annak, hogy a két gyógyszer eltérő hatásmechanizmusok útján vezet lényegében
azonos eredményekhez, és ebben az esetben nem beszélhetünk az első gyógyszer alkalmazásából eredő jelentős kedvező hatásról.
Hasonlóképpen, a bizottságnak a fellebbezési eljárás összegzéseképpen tett észrevételeit illetően e felperes sikertelenül
ismétli meg az azon ténnyel kapcsolatos megállapításait, hogy az Ukrain tulajdonságai a szóban forgó gyógyszernek jelentős
kedvező hatást biztosítanak. Hangsúlyozni kell ugyanis, hogy mind az eredeti és a fellebbezési eljárás során megkeresett szakértők,
mind pedig a bizottság tagjai komoly módszertani problémákat állapítottak meg azon négy tanulmányban, amelyekre a felperes
támaszkodik. Márpedig a Bizottság éppen e módszertani problémák okán ítélte úgy meg, hogy nem lehet objektív tudományos értéket
tulajdonítani e tanulmányok eredményeinek. Következésképpen, a felperes azzal, hogy e tanulmányok eredményeinek ismétlésére
szorítkozott, egyáltalán nem bizonyította, hogy a Bizottság nyilvánvaló értékelési hibát követett el.
E tekintetben el kell utasítani a felperesnek a gyógyszer mérgező hatására vonatkozóan a megtámadott határozatban szereplő
megállapításokkal szembeni kifogásait is. A Bizottság ugyanis a 2000. évi Panzer‑tanulmányra támaszkodott az Ukrain összetevőinek
feltételezetten szelektív sejtmérgezőségével kapcsolatos fenntartásait illetően. Amint az a fenti 56. pontban is kiemelésre
került, egyfelől az ilyen kérdéskör valamely ennyire összetett tudományos területen a Bizottság széles mérlegelési jogkörébe
tartozik. Másfelől, pusztán az a tény, hogy e tanulmány következtetéseit nem erősítették meg más jelentések, önmagában nem
bizonyítja, hogy a Bizottság nyilvánvaló értékelési hibát követett el.
Ezen indokok összessége okán a nyilvánvaló értékelési hibára alapított jogalapot el kell utasítani.
Tekintettel arra, hogy a felperes valamennyi megsemmisítési jogalapja tekintetében pervesztes lett, a jelen keresetet el kell
utasítani.

A költségekről
Az eljárási szabályzat 87. cikkének 2. §‑a alapján a Törvényszék a pervesztes felet kötelezi a költségek viselésére, ha a
pernyertes fél ezt kérte. Mivel a felperes pervesztes lett, a Bizottság kérelmének megfelelően kötelezni kell a költségek
viselésére.
A fenti indokok alapján
A TÖRVÉNYSZÉK (ötödik tanács)
a következőképpen határozott:
1)
A Törvényszék a keresetet elutasítja.
2)
A Törvényszék a Now Pharm AG‑t kötelezi a költségek viselésére.
Vilaras
Prek
Ciucă
Kihirdetve Luxembourgban, a 2010. szeptember 9‑i nyilvános ülésen.
Aláírások
Tartalomjegyzék
Jogi háttér
A jogvita előzményei
Eljárás és a felek kérelmei
A jogkérdésről
Az arra irányuló kérelemről, hogy a Törvényszék utasítsa a Bizottságot arra, hogy a felperes 2007. február 6‑i kérelméről
a Törvényszék jogi megítélésének figyelembevételével újból hozzon határozatot
A megsemmisítés iránti kérelemről
A 141/2000 rendelet 3. cikke (1) bekezdésének megsértésére alapított első jogalapról
– A felek érvei
– A Törvényszék álláspontja
A H. W. professzor képesítésének és pártatlanságának hiányára alapított második jogalapról
– A felek érvei
– A Törvényszék álláspontja
A Bizottság nyilvánvaló értékelési hibáira alapított harmadik jogalapról
– A felek érvei
– A Törvényszék álláspontja
A költségekről
*
Az eljárás nyelve: német.