CELEX: 62007TJ0264
Zdravila za uporabo v humani medicini
Postopek za določitev zdravil sirot
Vloga za določitev humanega fibrinogena kot zdravila sirote
Obveznost vložitve vloge za določitev pred vložitvijo vloge za dovoljenje za promet
Odločba EMA glede veljavnosti vloge

Pravni okvir
Da bi se omogočilo učinkovito zdravljenje bolnikov z redkimi boleznimi v Evropski uniji, sta Evropski parlament in Svet sprejela
Uredbo (ES) št. 141/2000 z dne 16. decembra 1999 o zdravilih sirotah (UL 2000, L 18, str. 1). Ta uredba, ki je začela veljati
22. januarja 2000, uvaja sistem spodbud, da bi se farmacevtska podjetja spodbudila k vlaganju v raziskave, razvoj in dajanje
na trg zdravil za diagnosticiranje, preprečevanje ali zdravljenje redkih bolezni.
Člen 3(1) Uredbe št. 141/2000 določa:
„Zdravilo se določi kot zdravilo sirota, če sponzor lahko določi:
a)      da je namenjeno za diagnosticiranje, preprečevanje ali zdravljenje življenjsko nevarne ali kronično izčrpavajoče bolezni,
ki prizadene največ pet od deset tisoč oseb v Skupnosti, ko se vloži vloga, ali
da je namenjeno za diagnosticiranje, preprečevanje ali zdravljenje življenjsko nevarne, resno izčrpavajoče ali hude in kronične
bolezni v Skupnosti ter ni verjetno, da bi promet z zdravilom v Skupnosti brez spodbud ustvarilo zadosti dohodka za upravičenje
naložbe;
in
b)      da ne obstaja nobena zadovoljiva metoda za diagnosticiranje, preprečevanje ali zdravljenje zadevne bolezni, odobrena v Skupnosti
oziroma, če taka metoda obstaja, da bo zdravilo pomembno koristilo obolelim za to boleznijo.“
Člen 5 Uredbe št. 141/2000 ureja postopek za določitev tako:
„1. Da bi bilo zdravilo določeno kot zdravilo sirota, sponzor na katerikoli stopnji razvoja zdravila predloži Agenciji vlogo,
preden vloži vlogo za dovoljenje za promet.
2. Vlogi priloži naslednje podatke in dokumente:
a)      ime ali ime podjetja in stalni naslov sponzorja;
b)      učinkovine zdravila;
c)      predlagano terapevtsko indikacijo;
d)      utemeljitev, da so izpolnjena merila, določena v členu 3(1), in opis stopnje razvoja, vključno s pričakovanimi indikacijami.
3. Komisija po posvetovanju z državami članicami, Agencijo in zainteresiranimi strankami pripravi podrobne smernice o zahtevani
obliki in vsebini vlog za določitev.
4. Agencija preveri veljavnost vloge in pripravi kratko poročilo za odbor. Kjer je to primerno, od sponzorja lahko zahteva,
da dopolni podatke in dokumente, priložene vlogi.
5. Agencija zagotovi, da odbor v 90 dneh po prejemu veljavne vloge da svoje mnenje.
6. Pri pripravi mnenja si odbor prizadeva doseči soglasnost. Če je ne more doseči, se mnenje sprejme z dvotretjinsko večino
članov odbora. Mnenje se lahko sprejme s pisnim postopkom.
7. Če odbor meni, da vloga ne izpolnjuje meril, predpisanih v členu 3(1), Agencija o tem takoj obvesti sponzorja. Sponzor
v 90 dneh po prejemu mnenja lahko vloži podrobno utemeljeno pritožbo, Agencija pa jo preda odboru. Odbor preuči, ali naj ponovno
pregleda svoje mnenje na naslednji seji.
8. Agencija končno mnenje odbora takoj pošlje Komisiji in ta sprejme odločitev v 30 dneh od prejema mnenja. Če osnutek odločitve
v izjemnih okoliščinah ni skladen z mnenjem odbora, se sprejme odločitev skladno s postopkom, določenim v členu 73 Uredbe
[Sveta] (EGS) št. 2309/93 [z dne 22. julija 1993, ki določa postopke Skupnosti za pridobitev dovoljenja za promet in nadzor
zdravil za uporabo v humani medicini in za uporabo v veterini ter ustanavlja Evropsko agencijo za vrednotenje zdravil (UL
L 214, str. 1)]. Odločitev se uradno sporoči sponzorju, predloži se tudi Agenciji in pristojnim organom držav članic.
9. Določeno zdravilo se vpiše v Register zdravil sirot Skupnosti.
[…]“
Člen 8 Uredbe št. 141/2000 določa, da so zdravila sirote, za katera je bilo izdano dovoljenje za promet, upravičena do tržne
ekskluzivnosti:
„1. Če je dovoljenje za promet z zdravilom siroto izdano na podlagi Uredbe (EGS) št. 2309/93 ali če so vse države članice
izdale dovoljenja za promet skladno s postopki za medsebojno priznavanje, določenimi v členih 7 in 7a Direktive 65/65/EGS
ali členu 9(4) Direktive Sveta 75/319/EGS z dne 20. maja 1975 o približevanju zakonov ali drugih predpisov, ki se nanašajo
na zdravila, in brez vpliva na zakonodajo o intelektualni lastnini ali katero koli drugo določbo zakonodaje Skupnosti, Skupnost
in države članice v obdobju 10 let ne sprejmejo nobene druge vloge za dovoljenje za promet z zdravilom oziroma ne izdajo drugega
dovoljenja za promet ali sprejmejo vloge za razširitev obstoječega dovoljenja za promet za isto terapevtsko indikacijo za
podobno zdravilo.
2. […]
3. Z odstopanjem od odstavka 1 in ne da bi posegali v zakonodajo o intelektualni lastnini ali katero koli drugo določbo zakonodaje
Skupnosti, se dovoljenje za promet lahko za isto terapevtsko indikacijo odobri podobnemu zdravilu, če:
a)       je imetnik dovoljenja za promet z izvirnim zdravilom sirota dal svoje soglasje drugemu vlagatelju; ali
b)       imetnik dovoljenja za promet z izvirnim zdravilom sirota ni sposoben dobavljati zadostnih količin zdravila; ali
c)       drugi vlagatelj v svoji vlogi lahko utemelji, da je drugo zdravilo, čeprav je podobno zdravilu siroti, ki že ima dovoljenje,
varnejše, učinkovitejše ali kako drugače klinično boljše.
4. Komisija sprejme opredelitev pojmov ‚podobno zdravilo‘ in ‚klinična superiornost‘ z izvedbeno uredbo skladno s postopkom,
določenim v členu 72 Uredbe (EGS) št. 2309/93.
[…]“
Člen 2(4)(a) Uredbe Komisije (ES) št. 847/2000 z dne 27. aprila 2000 o določbah za izvajanje meril za določitev zdravila kot
zdravila sirote in opredelitvah za pojma „podobno zdravilo“ in „klinična superiornost“ (UL L 103, str. 5, v nadaljevanju:
izvedbena direktiva) določa:
„Sponzor, ki vloži vlogo za določitev zdravila kot zdravila sirote, zaprosi za določitev na kateri koli stopnji njegovega
razvoja, preden vloži vlogo za pridobitev dovoljenja za promet. Vloga za določitev pa se lahko predloži za novo terapevtsko
indikacijo za zdravilo, za katero je bilo dovoljenje že izdano. V tem primeru imetnik dovoljenja za promet z zdravilom zaprosi
za posebno dovoljenje za promet z zdravilom, ki bo zajemalo le indikacijo(-e) zdravila sirote.“
Poleg tega člen 88 Uredbe (ES) št. 726/2004 Evropskega parlamenta in Sveta z dne 31. marca 2004 o postopkih Skupnosti za pridobitev
dovoljenja za promet in nadzor zdravil za humano in veterinarsko uporabo ter o ustanovitvi Evropske agencije za zdravila (UL
L 136, str. 1) določa:
„Uredba (EGS) št. 2309/93/ES se razveljavi.
Sklicevanja na razveljavljeno uredbo se štejejo za sklicevanja na to uredbo.“
Člen 90 Uredbe št. 726/2004 določa:
„Ta uredba začne veljati dvajseti dan po objavi v
Uradnem listu Evropske unije.
Z odstopanjem od prvega odstavka se naslovi I, II, III in V uporabljajo od 20. novembra 2005, peta in šesta alinea točke 3
priloge pa se uporablja od 20. maja 2008.“
Poleg tega člen 3 Uredbe št. 726/2004 določa:
„1. Nobeno zdravilo, navedeno v prilogi, ne sme biti dano v promet znotraj Skupnosti, če Skupnost ni izdala dovoljenja za
promet v skladu z določbami te uredbe.
2. Kateremu koli zdravilu, ki ni navedeno v prilogi, sme Skupnost izdati dovoljenje za promet v skladu z določbami te uredbe,
če:
a) zdravilo vsebuje novo zdravilno učinkovino, ki na dan začetka veljavnosti te uredbe ni imela dovoljenja za promet v Skupnosti;
ali
b) predlagatelj dokaže, da zdravilo predstavlja pomembno terapevtsko, znanstveno ali tehnično inovacijo ali, da je izdaja
dovoljenja za promet v skladu s to uredbo v interesu bolnikov ali zdravja živali na ravni Skupnosti.
[…]“
Nazadnje, točka 4 priloge k Uredbi št. 726/2004 se nanaša na naslednja zdravila: „Zdravila, ki so določena kot zdravila sirote
v skladu z Uredbo […] št. 141/2000.“

Dejansko stanje
Tožeča stranka družba CSL Behring GmbH proizvaja zdravilo (v nadaljevanju: humani fibrinogen), katerega učinkovina je humani
fibrinogen. Različne evropske države – in sicer Nemčija leta 1966, Portugalska leta 1978, Češka republika in Avstrija leta
1994, Nizozemska leta 1997, Madžarska leta 1998 in Romunija leta 1999 – so ji podelile dovoljenje za promet z omenjenim zdravilom.
Tožeča stranka je 13. marca 2007 pri Evropski agenciji za zdravila (EMA) vložila vlogo za določitev humanega fibrinogena kot
zdravila sirote. Vloga za določitev, ki se je nanašala na humani fibrinogen v koncentrirani in pasterizirani obliki, je navajala
naslednjo terapevtsko indikacijo: „Zdravljenje hudih krvavitev pri bolnikih s prirojenim pomanjkanjem fibrinogena“.
EMA je z dopisom z dne 20. marca 2007 tožečo stranko obvestila, da njena vloga ni veljavna iz več razlogov, še zlasti ker
je tožeča stranka že imetnica dovoljenja za promet s humanim fibrinogenom. Poudarila je, da je v interesu tožeče stranke,
da se organizira konferenčni klic ali sestanek, da bi razpravljali o teh razlogih.
Tožeča stranka je z elektronsko pošto z dne 21. marca 2007 potrdila, da se z veseljem odzove pobudi, da organizira sestanek.
EMA ji je z elektronsko pošto isti dan odgovorila in jo opozorila, da na podlagi člena 5(1) Uredbe št. 141/2000 vloge za določitev
humanega fibrinogena kot zdravila sirote ne more sprejeti kot veljavne, ker je tožeča stranka imetnica dovoljenja za humani
fibrinogen v več državah članicah. EMA je tudi izrazila pripravljenost, da organizira sestanek in podrobneje pojasni problem.
Sestanek med EMA in tožečo stranko je potekal 23. aprila 2007 v Londonu (Združeno kraljestvo).
Tožeča stranka je 11. maja 2007 na EMA naslovila dopis, s katerim je odgovorila na njen dopis z dne 20. marca 2007 in upoštevala
sestanek z dne 23. aprila 2007, ter priložila novo vlogo za določitev humanega fibrinogena kot zdravila sirote.
EMA je v dopisu z dne 24. maja 2007 menila, da je druga vloga za določitev neveljavna, predvsem ker je tožeča stranka že imetnica
dovoljenja za promet z zadevnim izdelkom (v nadaljevanju: izpodbijana odločba).

Postopek in predlogi strank
Tožeča stranka je 18. julija 2007 v sodnem tajništvu Splošnega sodišča vložila to tožbo.
Ta zadeva je bila nato, zaradi spremembe sestave senatov Splošnega sodišča in razporeditve sodnika poročevalca v peti senat,
dodeljena temu senatu.
Predsednik petega senata je s sklepom z dne 1. aprila 2008 Parlamentu dovolil intervencijo v podporo predlogom Komisije Evropskih
skupnosti.
Tožeča stranka Splošnemu sodišču predlaga, naj:
–        izpodbijano odločbo razglasi za nično;
–        EMA in Komisiji naloži plačilo stroškov.
EMA Splošnemu sodišču predlaga, naj:
–        tožbo zavrže kot nedopustno ali, podredno, zavrne kot neutemeljeno;
–        tožeči stranki naloži plačilo stroškov.
Komisija ob podpori Parlamenta Splošnemu sodišču predlaga, naj:
–        tožbo v delu, v katerem se nanaša nanjo, zavrže kot nedopustno ali, podredno, zavrne kot neutemeljeno;
–        tožeči stranki naloži plačilo stroškov.

Pravo
Najprej je treba opozoriti, da na eni strani Komisija podaja ugovor nedopustnosti v delu, v katerem se ničnostna tožba nanaša
nanjo. Na drugi strani EMA podaja ugovor nedopustnosti, ker naj bi bila tožba vložena prepozno. Splošno sodišče mora presoditi,
ali v obravnavani zadevi interes dobrega poteka sojenja upravičuje, da se vsebinsko odloči o tožbi, ne da bi se odločilo o
ugovorih nedopustnosti, ki sta ju vložili Komisija in EMA (v tem smislu glej sodbo Sodišča z dne 26. februarja 2002 v zadevi
Svet proti Boehringer, C‑23/00 P, ZOdl., str. I‑1873, točka 52). V tem primeru Splošno sodišče meni, da lahko vsebinsko odloči,
ne da bi odločilo o ugovorih nedopustnosti, ki sta ju podali Komisije in EMA.
Prav tako je treba poudariti, da med strankami ni sporno, da je tožeča stranka imetnica dovoljenja za promet s humanim fibrinogenom
v več državah članicah Unije.
Poleg tega je treba opozoriti, da tožeča stranka ni zatrjevala oziroma,
a fortiori
, dokazala, da bo zdravilo, ki je predmet vloge za določitev kot zdravila sirote, pomembno koristilo – v smislu člena 3(1)(b)
Uredbe št. 141/2000 – osebam s pomanjkanjem fibrinogena, in sicer v primerjavi s humanim fibrinogenom, ki je že odobren za
promet v več državah članicah.
Nazadnje, tožeča stranka v upravnem postopku prav tako ni prerekala dejstva, da se zdravilo, za katero je bila vložena vloga
za določitev, ne nanaša na novo terapevtsko indikacijo v smislu člena 2(4)(a) izvedbene direktive. V zvezi s tem je na obravnavi
potrdila, da je bila terapevtska indikacija iz vloge za določitev z dne 11. maja 2007 obsežnejša od tiste iz vloge z dne 13.
marca 2007, da pa sta bili obe indikaciji že zajeti z obstoječimi nacionalnimi dovoljenji za promet. Res je, da je tožeča
stranka svoje stališče podrobneje pojasnila z navedbo, da je bila terapevtska indikacija „Zdravljenje prirojenega pomanjkanja
fibrinogena“, ki je bila skladno z zahtevo EMA navedena v vlogi za določitev z dne 11. maja 2007, drugačna od indikacije „Zdravljenje
specifičnih krvavitev“, navedene v nemškem dovoljenju za promet, in da je zato šlo za različico te zadnje indikacije. Vendar
ti preudarki, ki jih je tožeča stranka prvič predstavila na obravnavi in niso podprti z nobenimi dokazi, nikakor ne morejo
biti zadosten dokaz, da je terapevtska indikacija, na katero se nanaša zdravilo, ki je predmet vloge za določitev, drugačna
od tiste, na katero se nanaša zdravilo, za katero je že bilo izdano dovoljenje za promet v več državah članicah. Zato je treba
ugotoviti, da je terapevtska indikacija, navedena v vlogi za določitev, ki je bila podlaga za izdajo izpodbijane odločbe,
enaka tisti, na katero se nanašajo nacionalna dovoljenja za promet.
Tožbene razloge, ki jih navaja tožeča stranka, je treba preučiti ob upoštevanju teh ugotovitev.
Tožeča stranka v podporo ugotovitve nezakonitosti izpodbijane odločbe navaja dva tožbena razloga. Prvi se nanaša na napačno
razlago člena 5(1) Uredbe št. 141/2000. Drugi se nanaša na nezakonitost iste določbe, na kateri temelji izpodbijana odločba,
in na nezakonitost člena 2(4)(a) izvedbene uredbe.

Tožbeni razlog: napačna razlaga člena 5(1) Uredbe št. 141/2000
Trditve strank
Na eni strani tožeča stranka opozarja, da izpodbijana odločba temelji na preudarku, da člen 5(1) Uredbe št. 141/2000 kategorično
izključuje določitev zdravila kot zdravila sirote, če je zanj že bilo izdano dovoljenje za promet. Tak preudarek naj bi bil
napačen, saj naj nikakor ne bi izhajal iz besedila te določbe niti iz njenega konteksta, poleg tega naj ne bi izhajal iz zgodovinskega
razvoja te določbe in, nazadnje, bil naj bi v nasprotju s polnim učinkom te določbe.
Prvič, tak preudarek naj bi bil v nasprotju s členom 2(4)(a) izvedbene uredbe. Iz dejstva, da je v njem poudarjena „terapevtska
indikacija“, naj bi izhajalo, da je pred izdajo dovoljenja za zdravilo za upravičenost do ukrepov pomoči treba opraviti usmerjene
raziskave tega zdravila in ga razviti zaradi boja proti redkim boleznim.
Drugič, tožeča stranka meni, da bi bilo treba člen 5(1) Uredbe št. 141/2000 glede na njegov zgodovinski razvoj razlagati manj
strogo. Z uvedbo besedne zveze „določitev pred dovoljenjem“ naj ne bi bila mišljena omejitev področja uporabe postopka za
določitev.
Tretjič, razlaga, ki jo predlaga EMA, naj bi bila nezdružljiva s cilji uredbe in v nasprotju z načelom polnega učinka.
Po mnenju tožeče stranke iz več uvodnih izjav in iz teleološke razlage več členov Uredbe št. 141/2000 izhaja, da je cilj te
uredbe zdravje bolnikov in njihov interes za dostop do zdravil sirot.
Tožeča stranka torej trdi, da Uredba št. 141/2000 nima namena imetnikom dovoljenj za starejša zdravila proti redkim boleznim
preprečiti, da izkoristijo postopek za določitev teh zdravil kot zdravil sirot. Poudarja namreč, da so proizvajalci starejših
zdravil proti redkim boleznim z vlaganjem v raziskave zdravil sirot, razvijanjem učinkovitih metod zdravljenja in rednim posodabljanjem
njihovih preparatov ob upoštevanju medicinsko-farmacevtskega znanstvenega napredka uresničevali cilj, ki natančno ustreza
smislu in cilju Uredbe št. 141/2000.
Tožeča stranka v zvezi s tem poudarja, da bi vključitev starejših zdravil sirot v postopek za določitev še povečala učinkovitost
zdravljenja bolnikov z redkimi boleznimi, saj so se omenjena zdravila „izkazala za učinkovita“ v večletnem obdobju. Meni torej,
da bi izključitev starejših zdravil iz sistema določitve škodovala poslovanju imetnika dovoljenja za starejša zdravila proti
redkim boleznim. Dodaja, da bi posledična izguba dohodka povzročila težave pri pokrivanju stroškov in zagotavljanju sredstev
za nadaljnje raziskave.
Poleg tega tožeča stranka trdi, da se Komisija napačno sklicuje na dejstvo, da je nacionalna dovoljenja, podeljena proizvajalcem
zdravil proti redkim boleznim, še vedno mogoče razširiti na vse države članice, tako da bodo lahko omenjena zdravila, za katera
je bilo dovoljenje izdano pred 22. januarjem 2000, nekega dne na voljo vsem bolnikom. Meni namreč, da možnost takega priznanja
ne more uresničiti cilja varovanja zdravja bolnikov. Po mnenju tožeče stranke iz tega izhaja, da razlaga člena 5(1) Uredbe
št. 141/2000, ki jo zagovarja Komisija, ni v skladu s cilji te direktive.
Tožeča stranka dalje trdi, da sta EMA in Komisija z navajanjem, da ni potrebna spodbuda za zdravilo, ki že ima dovoljenje,
spregledali, da je za trg za zdravila sirote na splošno značilen majhen promet. Poudarja, da omejenost trga z vidika majhnega
prometa ne obstaja samo za zdravila, ki so dovoljenje dobila po letu 2000, ampak tudi za starejša zdravila sirote. Trdi, da
ravno s tega vidika zakonodajalec svojih meril za določitev ni utemeljil na subjektivnih pogojih, kot je „pomanjkanje razpoložljivosti
naložb“ farmacevtskih podjetij, ampak je enostavno predvideval, da proizvajalec farmacevtskih izdelkov v normalnih tržnih
pogojih zdravila sirote ne bi bil pripravljen dati na trg pred pridobitvijo dovoljenja. V zvezi s tem tožeča stranka navaja
uvodne izjave 1, 2, 7 in 9 Uredbe št. 141/2000.
Nazadnje, tožeča stranka trdi, da Komisija napačno meni, da je zakonodajalec Unije kot edino merilo za uporabo sistema spodbud
izbral neobstoj zadovoljivega odobrenega zdravila za zdravljenje določene bolezni. Nasprotno, v primerih, ko že obstaja zadovoljiva
metoda, naj bi člen 3(1) Uredbe št. 141/2000 zahteval dodaten pogoj za določitev, in sicer „pomembno korist“. Tožeča stranka
meni, da tudi izboljšave, na katerih temelji pomembna korist (v skladu z Uredbo št. 141/2000 in izvedbeno direktivo), lahko
vodijo do določitve zdravila kot zdravila sirote, tako da naj bi zagotovitev popolnoma nove aktivne snovi ali določitev novih
terapevtskih indikacij ne bili nujno potrebni. Takšno razlago naj bi potrjeval tudi cilj Uredbe št. 141/2000.
Na drugi strani se je tožeča stranka na obravnavi sklicevala na dejstvo, da je treba od začetka veljavnosti Uredbe št. 726/2004
člen 5(1) Uredbe št. 141/2000 razlagati tako, da je treba vsako vlogo za določitev zdravila kot zdravila sirote predložiti
EMA pred vložitvijo vloge za pridobitev dovoljenje za promet v Uniji. Tožeča stranka je dejansko trdila, da ni več mogoče
dobiti nacionalnega dovoljenja za promet z zdravili, ki so določena kot sirote, in da se za ta zdravila lahko uporabi samo
centraliziran postopek za izdajo dovoljenja na ravni Unije, določen z Direktivo št. 726/2004. Iz tega je sklepala, da bi se
morala „vloga za dovoljenje za promet“ iz člena 5(1) Uredbe št. 141/2000 razumeti kot vloga za dovoljenje za promet na ravni
Unije, določena v Uredbi št. 726/2004. Tožeča stranka je na podlagi tega menila, da je s tem, da je vlogo za določitev humanega
fibrinogena kot zdravila sirote vložila, preden je vložila vlogo za dovoljenje za promet na ravni Unije, upoštevala časovno
zaporedje iz člena 5(1) zgoraj navedene uredbe.
Tožeča stranka trdi, da njeno razlago člena 5(1) Uredbe št. 141/2000 potrjuje dejstvo, da je bilo v odločbi z dne 8. julija
2009 sponzorju določeno zdravilo, ki ga je razvijal kot zdravilo sirota, čeprav je že imel nacionalno dovoljenje za promet
z zdravilom iz vloge za določitev. Po mnenju tožeče stranke bi bilo treba besedilo člena 5(1) Uredbe št. 141/2000 razumeti
ob upoštevanju razlage, ki jo je dala uprava.
Komisija, EMA in Parlament najprej trdijo, da so preudarki glede učinkov začetka veljavnosti Uredbe št. 726/2004 na razlago
člena 5(1) Uredbe št. 141/2000 prepozni in zato nedopustni. Nato menijo, da so ti argumenti neutemeljeni. Nazadnje zavračajo
druge argumente tožeče stranke in trdijo, da je ta tožbeni razlog neutemeljen.
Presoja Splošnega sodišča
Najprej je treba preučiti argumente tožeče stranke, predstavljene v pisnih stališčih, da bi bilo treba Uredbo št. 141/2000
in zlasti njen člen 5(1) razlagati tako, da se lahko vloga za določitev zdravila kot zdravila sirote vloži tudi po pridobitvi
dovoljenja za promet s tem zdravilom za isto terapevtsko indikacijo.
V zvezi s tem je treba poudariti, da niti iz besedila člena 5(1) Uredbe št. 141/2000, niti iz konteksta te določbe, niti iz
zgodovinskega razvoja Uredbe št. 141/2000, niti iz njenega cilja ne izhaja, da bi bilo treba sprejeti tako razlago.
Prvič, besedilo člena 5(1) Uredbe št. 141/2000 jasno in nedvoumno določa, da se lahko vloge za določitev zdravila kot zdravila
sirote predložijo „na katerikoli stopnji razvoja zdravila“, „preden“ se vloži vloga za dovoljenje za promet. Poudariti je
treba, da ta določba ne razlikuje, ali je vloga za dovoljenje za promet obravnavana v postopku za medsebojno priznavanje na
ravni države članice ali v centraliziranem postopku na ravni Unije, ter da ta določba po začetku veljavnosti Uredbe št. 726/2004
ni bila spremenjena, iz česar bi izhajalo, da je odslej centralizirani postopek edini mogoči postopek za izdajo dovoljenja
za zdravila sirote.
Drugič, glede konteksta člena 5(1) Uredbe št. 141/2000 je treba ugotoviti, da člen 3(1)(b) iste uredbe potrjuje, da mora biti
vloga za določitev zdravila kot zdravila sirote predložena pred vložitvijo vloge za dovoljenje za promet.
Člen 3(1)(b) Uredbe št. 141/2000 namreč določa, da se zdravilo določi kot zdravilo sirota, če lahko njegov sponzor določi,
da nobena zadovoljiva metoda za diagnosticiranje, preprečevanje ali zdravljenje zadevne bolezni ni bila odobrena v Uniji,
ali če taka metoda obstaja, da „bo“ zdravilo, ki je predmet vloge za določitev, „pomembno koristilo“ obolelim za to boleznijo.
V zvezi s tem je EMA pravilno poudarila, da dejstvo, da je besedna zveza „bo pomembno koristilo“ v prihodnjiku, kaže, da se
ta določba nesporno nanaša na bodoče koristi. Ta določba tako potrjuje, da uporaba mehanizmov spodbud, določenih v Uredbi
št. 141/2000, ni upravičena za zdravilo, ki je že bilo odobreno v Uniji. Enako velja za vsako drugo zdravilo za isto bolezen,
razen če „bo“ to zdravilo „pomembno koristilo“ v primerjavi z že odobrenim zdravilom.
Zavrniti je treba argument tožeče stranke, da je člen 2(4)(a) izvedbene uredbe v nasprotju z razlago člena 5(1) Uredbe št. 141/2000,
ki jo zagovarja Komisija. Bilo bi namreč v nasprotju z načelom hierarhije predpisov, če bi želeli določbo Uredbe št. 141/2000,
ki sta jo sprejela Parlament in Svet, razlagati glede na izvedbeno uredbo, ki jo je sprejela Komisija (v tem smislu glej sklep
predsednika Sodišča z dne 13. januarja 2009 v združenih zadevah Occhetto in Parlament proti Donnici, C‑512/07 P(R) in C‑15/08 P(R),
ZOdl., str. I‑1, točka 45). Izvedbena uredba je namreč podrejena Uredbi št. 141/2000 in nikakor ne more določiti smisla določbe
slednje, tudi če obstaja dvom o njeni razlagi. V nasprotju s trditvami tožeče stranke je člen 2(4)(a) izvedbene uredbe – ki
določa, da je lahko vloga za določitev vložena za novo indikacijo zdravila, „ki že ima dovoljenje“ za promet – v vsakem primeru
v skladu z načelom predhodnosti vloge za določitev, določene v členu 5 Uredbe št. 141/2000, ker mora biti ta vloga za določitev
vložena „preden“ se vloži vloga za dovoljenje za promet za to zdravilo za novo terapevtsko indikacijo.
Tretjič, zgodovinski razvoj Uredbe št. 141/2000 v ničemer ne spreminja sklepov, izpeljanih iz dobesedne razlage zgoraj omenjenih
določb. Kot poudarja tožeča stranka, je res, da člen 5(1) predloga Uredbe Evropskega parlamenta in Sveta o zdravilih sirotah
(UL 1998, C 276, str. 7) nikjer ne omenja, da mora biti vloga za določitev zdravila sirote vložena pred vložitvijo vloge za
dovoljenje za promet. Vendar pa je, na eni strani, člen 3(1) tega predloga že upošteval – kot pogoj za določitev zdravila
kot zdravila sirote – da ni bila odobrena nobena zadovoljiva metoda za diagnosticiranje, preprečevanje ali zdravljenje bolezni
sirote. Ta določba je določala, da če taka metoda že obstaja, je določitev zdravila kot sirote pogojena s tem, da „se lahko
upravičeno pričakuje, da je [omenjeno] zdravilo [v nekaterih vidikih] varnejše, učinkovitejše ali klinično boljše“.
Komisija je, na drugi strani, sprejela predlog Parlamenta (UL 1999, C 175, str. 61), naj spremeni člen 5(1) predloga uredbe
tako, da v njem izrecno navede, da mora biti vloga za določitev zdravila kot sirote predložena, „preden“ se vloži vloga za
registracijo. Glede tega je svet v Skupnem stališču (ES) št. 40/1999, sprejetem 27. septembra 1999 (UL C 317, str. 34) navedel,
da sprejema spremembo, ki sponzorju omogoča, da vloži vlogo za določitev na kateri koli stopnji „razvoja“ zdravil, „preden“
vloži vlogo za dovoljenje za promet.
Iz teh preudarkov je razvidno, da je bil člen 5(1) Uredbe št. 141/2000 predmet razprave in da so avtorji Uredbe št. 141/2000
namenoma navedli, da se lahko vloga za določitev vloži na kateri koli stopnji „razvoja“ zdravil, vendar vsekakor „preden“
se vloži vloga za dovoljenje za promet.
Četrtič, iz uvodnih izjav 1, 2, in 4 Uredbe št. 141/2000 je razvidno, da je bil namen zakonodajalca določiti ukrepe, s katerimi
se farmacevtska podjetja spodbujajo k raziskavam in razvoju potencialnih zdravil sirot.
Kot poudarja EMA, namen zakonodajalca torej ni bil na splošno dajati prednost zdravilom za zdravljenje bolezni sirot, ampak
spodbujati razvoj in dajanje na trg potencialnih zdravil sirot. Glavni cilj zakonodajalca je namreč bolnikom, ki so zboleli
za redkimi boleznimi, omogočiti, da so upravičeni do enako kakovostnega zdravljenja kakor drugi bolniki. Zakonodajalec je
torej implicitno, vendar nedvomno menil, da spodbude nikakor niso potrebne za zdravila, ki so že razvita in odobrena.
Tako je zakonodajalec menil, da če potencialno zdravilo, za katero je bila vložena vloga za določitev kot zdravila sirote,
ne poveča učinkovitosti zdravljenja bolnikov, obolelih za redko boleznijo, ni nikakršnega interesa, da se ga določi kot zdravilo
siroto.
Zakonodajalec je prav tako določil, da se zdravilo – ki je predmet vloge za določitev kot zdravila sirote – če že ima dovoljenje
za promet, ne sme določiti kot zdravilo sirota.
Nazadnje, člen 5(1) Uredbe št. 141/2000 nikakor ne preprečuje, da bi se vloga za določitev zdravila kot sirote za zdravilo,
ki že ima dovoljenje za promet, lahko vložila za novo terapevtsko indikacijo.
Kot drugo, argumentacijo tožeče stranke – navedeno zgoraj v točkah 39 in 40 – je treba zavrniti, ne da bi si bilo treba postaviti
vprašanje, ali ta argumentacija, ki jo je tožeča stranka prvič predstavila na obravnavi, predstavlja razširitev prvega tožbenega
razloga.
Opozoriti je namreč treba, da se člen 5(1) Uredbe št. 141/2000 sklicuje na „vlogo za dovoljenje za promet“, vendar nikjer
ne določa, da se nanaša samo na vloge za pridobitev dovoljenja na ravni Unije, in ne na vloge za pridobitev nacionalnega dovoljenja.
Ni pa sporno, da je bila tožeča stranka ob vložitvi vloge za določitev humanega fibrinogena kot zdravila sirote že imetnica
več dovoljenj za promet, ki jih je izdalo več držav članic Unije.
Ni mogoče sprejeti trditve, da bi začetek veljavnosti Uredbe št. 726/2004 lahko imel kakršen koli vpliv na člen 5(1) Uredbe
št. 141/2000. Res pa je, da lahko sponzor zdravila, ki je določeno kot sirota, od začetka veljavnosti Uredbe št. 726/2004
dobi dovoljenje za promet s tem zdravilom samo prek v tej uredbi določenega centraliziranega postopka za izdajo dovoljenja.
Torej se več ne more odločiti za decentralizirani postopek, določen v Direktivi 2001/83/ES Evropskega parlamenta in Sveta
z dne 6. novembra 2001 o zakoniku Skupnosti o zdravilih za uporabo v humani medicini (UL L 311, str. 67), ki omogoča priznanje
prvega dovoljenja za promet z zdravilom, ki so ga izdale države članice, v vsaki državi članici Unije.
Vendar če bi bil dejansko namen zakonodajalca, da se v členu 5(1) Uredbe št. 141/2000 razlikuje med dvema vrstama dovoljenj
za promet, bi med njima izrecno razlikoval, tako kot je to storil v členu 8(1) iste uredbe.
Poleg tega je treba ugotoviti, da Uredba št. 726/2004 nikakor ni spremenila člena 5(1) Uredbe št. 141/2000. To potrjuje, da
je bistveno vprašanje za zakonodajalca to, ali zadevno zdravilo pomeni izboljšanje glede na zdravljenje, ki je že bilo predmet
vloge za dovoljenje za promet ali ki je že bilo odobreno. Torej ni pomembno, ali je bila vloga za dovoljenje za promet z zadevnim
zdravilom vložena in,
a fortiori
, odobrena na ravni države članice ali na ravni Unije.
Zato je treba očitek tožeče stranke, da je s tem, da je vlogo za določitev humanega fibrinogena kot zdravila sirote vložila,
preden je vložila vlogo za dovoljenje za promet pri Uniji, upoštevala časovno zaporedje iz člena 5(1) Uredbe št. 141/2000,
zavrniti kot neutemeljen.
Nazadnje, argument tožeče stranke, da naj bi se sponzorju določilo zdravilo sirota za zdravljenje, za katero že ima nacionalno
dovoljenje za promet, je brezpredmeten. Tudi če bi se to dejstvo izkazalo za resnično, se tožeča stranka nanj namreč ne more
uspešno sklicevati, saj se mora načelo enakega obravnavanja ujemati z načelom zakonitosti, po katerem se nihče ne more v svojo
korist sklicevati na nezakonitost, storjeno v korist drugih (glej v tem smislu sodbe Splošnega sodišča z dne 14. maja 1998
v zadevi SCA Holding proti Komisiji, T‑327/94, Recueil, str. II‑1373, točka 160; z dne 27. februarja 2002 v zadevi Streamserve
proti UUNT (STREAMSERVE), T‑106/00, Recueil, str. II‑723, točka 67, in z dne 20. marca 2002 v zadevi LR AF 1998 proti Komisiji,
T‑23/99, Recueil, str. II‑1705, točka 367).
Iz vsega navedenega izhaja, da je treba prvi tožbeni razlog, ki se nanaša na napačno razlago člena 5(1) Uredbe št. 141/2000,
zavrniti.

Tožbeni razlog: nezakonitost člena 5(1) Uredbe št. 141/2000 in člena 2(4)(a) izvedbene uredbe
Trditve strank
Tožeča stranka trdi, da člen 5(1) Uredbe št. 141/2000 – če zanj velja razlaga, ki jo zagovarjata Komisija in EMA – krši več
temeljnih načel prava Unije.
Tožeča stranka navaja, da je tudi člen 2(4)(a) izvedbene uredbe nezakonit, in sicer iz istih razlogov kot člen 5(1) Uredbe
št. 141/2000.
Trdi, da neuporabljivost člena 5(1) Uredbe št. 141/2000, katerega nezakonitost se zatrjuje, obvezuje EMA, da izvede postopek
za določitev humanega fibrinogena kot zdravila sirote.
Tožeča stranka predlaga, naj se člen 5(1) Uredbe št. 141/2000, v skladu s katerim „[d]a bi bilo zdravilo določeno kot zdravilo
sirota, sponzor na katerikoli stopnji razvoja zdravila predloži Agenciji vlogo, preden vloži vlogo za dovoljenje za promet“,
razglasi za neuporabljiv. Trdi, da ta člen ni združljiv s primarnim pravom. Meni namreč, da krši več temeljih načel, ki so
na isti ravni kot primarno pravo Unije, in s tem tudi Pogodbo.
–       Očitek poseganja v lastninsko pravico
Kot prvo, člen 5(1) Uredbe št. 141/2000 naj bi posegal v lastninsko pravico. Tožeča stranka meni, da lastninska pravica varuje
sámo bistvo industrijske in poslovne dejavnosti. Pravica do uporabe postopka za medsebojno priznavanje, določenega v členih
6(1) in 28(4) Uredbe 2001/83, naj bi bila del bistva te dejavnosti. Ta pravica do uporabe postopka za medsebojno priznavanje
naj bi podjetju omogočala, da decentralizirani postopek za priznanje prvega dovoljenja za promet z zdravilom, ki so ga izdale
države članice, uporabi v vsaki državi članici Unije.
Ta pravica do uporabe postopka za medsebojno priznavanje naj bi bila utemeljena z dejstvom, da je obdobje med odkritjem zdravilne
učinkovine in dajanjem v promet zdravila, ki iz nje izhaja, zelo dolgo (približno osem let) in da je ta postopek izredno drag,
tako da trženje novega zdravila v eni sami državi članici ne nudi zadostnih možnosti za donosnost.
Člen 5(1) Uredbe št. 141/2000 naj bi bistveno posegal v lastninsko pravico farmacevtskih podjetij glede njihove dejavnosti
na področju raziskav, razvoja in trženja starejših zdravil sirot.
Tožeča stranka trdi, da je bil postopek za medsebojno priznavanje uveden s členom 7(2) Direktive Sveta 65/65/EGS z dne 26.
januarja 1965 o približevanju zakonov in drugih predpisov o lastniških zdravilih (UL 1965, 22, str. 369), kakor je bila spremenjena
z Direktivo Sveta 93/39/EGS z dne 14. junija 1993 (UL L 214, str. 22), in sicer kot različica decentraliziranega postopka
za izdajo dovoljenja. Proizvajalcem starejših zdravil sirot naj bi podelil pravico, da se odločijo za to, da vse države članice
dovoljenje, ki ga je podelila ena izmed njih, vzajemno priznajo kot „subjektivno javnopravno premoženjsko pravico“. Člen 5(1)
Uredbe št. 141/2000 naj bi proizvajalcem starejših zdravil sirot pravno zavezujoče odvzel pravico, da se odločijo za vzajemno
priznavanje njihovih zdravila, ker naj bi nasprotoval izvedbi postopka za določitev za zdravila proti redkim boleznim, za
katere je bilo dovoljenje izdano pred 22. januarjem 2000. Če je bila tržna ekskluzivnost odobrena drugemu proizvajalcu za
enakovreden izdelek, proizvajalec zdravila sirote naj ne bi mogel več dobiti novega dovoljenja za svoje zdravilo. Tožeča stranka
pojasnjuje, da „enakovredni izdelek“ razume kot podobno konkurenčno zdravilo z isto redko terapevtsko indikacijo, kot je tista,
na katero se nanaša starejše zdravilo sirota in ki ga je EMA priznala kot pomembno koristnega.
Člen 5(1) Uredbe št. 141/2000 naj bi prav tako onemogočil, da bi bili imetniki dovoljenj za zdravila sirote, izdanih pred
22. januarjem 2000, upravičeni do tržne ekskluzivnosti iz člena 8(1) iste uredbe. Konkurenti teh proizvajalcev pa naj bi imeli
možnost pridobiti tržno ekskluzivnost za svoja zdravila z isto terapevtsko indikacijo.
Komisija, EMA in Parlament zavračajo očitek poseganja v lastninsko pravico.
–       Očitek poseganja v svobodno opravljanje poklicne dejavnosti
Člen 5(1) Uredbe št. 141/200 naj bi neposredno posegal v pravico do svobodnega opravljanja poklicne dejavnosti. Imetniki dovoljenja,
izdanega za zdravilo siroto pred 22. januarjem 2000, naj bi bili prizadeti pri opravljanju svojih dejavnosti, ki jih opravljajo
kot farmacevtska podjetja, ki opravljajo raziskave, proizvajajo in tržijo. Tožeča stranka navaja, da starejše zdravilo sirota
– kot je humani fibrinogen – namreč nikoli ne bo moglo pridobiti statusa zdravila sirote niti ne bo upravičeno do tržne ekskluzivnosti.
Poleg tega, v primeru podelitve tržne ekskluzivnosti konkurentu na podlagi čelna 8(1) Uredbe št. 141/2000, pristojni organi
naj ne bi mogli sprejeti vlog za dovoljenja za promet, ki so jih proizvajalci starejših zdravil sirot vložili pozneje. Tožeča
stranka meni, da bi lahko samo z velikimi naložbenimi stroški opravila raziskave glede popolnoma novih redkih terapevtskih
indikacij svojega že odobrenega zdravila, da bi za to isto zdravilo – vendar za drugačno terapevtsko indikacijo – dobila status
zdravila sirote, ki omogoča tržno ekskluzivnost. Obveznost iz člena 5(1) Uredbe št. 141/2000, da se v postopek za določitev
ne vključijo že odobrena zdravila proti redkim boleznim, naj bi neposredno posegala v pravni položaj proizvajalcev starejših
zdravil sirot.
Poleg tega tožeča stranka trdi, da ji ni jasno, kdaj začne učinkovati „tržna ekskluzivnost“, ki jo je pridobil konkurent,
in meni, da je podvržena pritisku, s katerim se posega v njeno svobodno opravljanje poklica. V zvezi s tem naj bi Uredba št. 141/2000
ne določala pravice imetnikov starejših odobrenih zdravil sirot do tega, da jih EMA obvesti o postopkih za določitev, ki so
v teku, postopkih za odobritev in o podobnih zdravilih z isto terapevtsko indikacijo. Poleg tega se tožeča stranka sklicuje
na zadevo „Berinert ® P proti Rhucin®“, da bi utemeljila, da sta EMA in Komisija imetnikom dovoljenja odvzeli pravico do vložitve
vloge za izločitev na podlagi člena 5(12) Uredbe št. 141/2000, kadar obstaja upravičen dvom o možnosti določitve konkurenčnih
registriranih izdelkov.
Komisija, EMA in Parlament trdijo, da izpodbijana odločba nikakor ne posega v svobodno opravljanje poklicne dejavnosti.
–       Neupravičenost poseganja v lastninsko pravico in svobodno opravljanje poklicne dejavnosti
Tožeča stranka priznava, da je lahko uresničevanje lastninske pravice in pravice do gospodarske in finančne svobode omejeno
zaradi ciljev v splošnem interesu, ki jih uresničuje Unija. Vendar naj bi ukrepi, omenjeni v členu 5(1) Uredbe št. 141/2000
in katerih cilj je podpirati raziskave za zdravljenje bolezni sirot z uvedbo „sistema spodbud“, ne bili niti primerni, niti
nujni, niti sorazmerni.
Po mnenju tožeče stranke bi bilo dosego tega cilja ob spoštovanju legitimnih pričakovanj farmacevtskih podjetij mogoče doseči
z drugimi sredstvi, primernejšimi od omenjenega sistema.
Prvič, tožeča stranka trdi, da mora tudi za zdravila, ki so bila odobrena pred 22. januarjem 2000, biti omogočen dostop do
postopka za določitev. Tako bi lahko bila imetnikom teh starejših dovoljenj ta dovoljenja medsebojno priznana v drugih državah
članicah in bi ti imeli možnost pridobiti „pravico do monopolnega trženja“ na podlagi člena 8(1) Uredbe št. 141/2000. Sponzorji,
ki so vlagali po 22. januarju 2000, bi tako bili podvrženi konkurenčnemu pritisku imetnikov starejših dovoljenj, ki bi prve
spodbujal k razvijanju učinkovitejših in izboljšanju obstoječih zdravljenj.
Drugič, tudi sprejetje prehodnih določb naj bi bilo „blažje“ sredstvo za dosego želenega cilja. V zvezi s tem naj bi člen
5(1) Uredbe št. 141/2000 ne bil primeren glede na cilj spodbujanja učinkovitejših zdravljenj bolnikov. Tožeča stranka namreč
trdi, da so proizvajalci, ki so vlagali v raziskave in razvoj zdravil sirot proti redkim boleznim, kljub tveganju, povezanemu
s pokrivanjem stroškov, izračun podjetja oprli na obete, ki so obstajali pred sprejetjem te določbe, in sicer da bodo lahko
svoje zdravilo tržili v vseh državah članicah in si v njih pridobili tržni delež. Proizvajalci naj bi se tako zanašali na
ohranitev načela pravice do izdaje dovoljenja in njihovo zaupanje naj bi bilo izigrano.
Komisija, EMA in Parlament trdijo, da ni nobenega poseganja v pravice, ki jih navaja tožeča stranka, in da zato ni treba preučiti,
ali je tak poseg upravičen.
–       Kršenje načela enakega obravnavanja
Po mnenju tožeče stranke člen 5(1) Uredbe št. 141/2000 krši načelo enakega obravnavanja, in sicer s tem da različno obravnava
primerljive položaje.
Tožeča stranka trdi, da sta njen položaj in položaj njenih konkurentov primerljiva. Opozarja, da si glede humanega fibrinogena
prizadeva za dostop na trg končnih kupcev na ravni Unije. Za tak dostop naj bi zaprosili tudi sponzorji, ki so po 22. januarju
2000 razvili zdravilo z isto terapevtsko indikacijo. Ti izdelki omenjenih sponzorjev naj bi bili s stališča bolnikov medsebojno
zamenljivi in zato primerljivi.
Sistem, vzpostavljen s to določbo, naj bi bil neugoden za proizvajalce starejših zdravil. Nasprotno od proizvajalcev zdravil
sirot – določenih kot takih, vendar razvitih samo zaradi sistema spodbud – proizvajalci zdravil sirot, ki niso določena kot
taka, niso upravičeni do teh prednosti: tržne ekskluzivnosti na podlagi člena 8(1) Uredbe št. 141/2000, podelitve centraliziranega
dovoljenja na ravni Unije skladno z Uredbo št. 726/2004, ne da bi jim bilo treba utemeljevati, da zdravilo izpolnjuje pogoje
iz priloge k navedeni uredbi (člen 7(1) Uredbe št. 141/2000), in popolne ali delne oprostitve vseh pristojbin, ki se plačujejo
po pravilih, sprejetih na ravni Unije v skladu z Uredbo št. 726/2004 (člen 7(2) Uredbe št. 141/2000). Neenakosti obravnavanja
naj ne bi bilo mogoče upravičiti z obstojem splošnega interesa. Poleg tega naj bi bila uporabljena sredstva za dosego cilja
nesorazmerna.
Tožeča stranka zavrača trditev EMA, da lahko proizvajalci starejših zdravil sirot še naprej prosto vlagajo vloge za določitev
za zdravilo, za katero še ni bilo izdano dovoljenje za promet. Proizvajalci starejših zdravil sirot, kot je tožeča stranka,
naj bi namreč lahko pridobili določitev za zdravilo samo, če je to zdravilo popolnoma novo ali če ima novo redko terapevtsko
indikacijo. Nasprotno pa konkurentom naj ne bi bilo treba nujno razviti novega zdravila sirote ali določiti novo redko terapevtsko
indikacijo, da bi bili upravičeni do določitve. V nasprotju z novim proizvajalcem naj bi proizvajalec starejših zdravil sirot
ne mogel pridobiti nobene odobritve na podlagi člena 5(1) Uredbe št. 141/2000, če ta izboljšava ne bi zajemala nove terapevtske
indikacije sirote, pa čeprav bi izboljšal svoje že odobreno zdravilo siroto tako, da bi „pomembno koristilo“.
Nazadnje, ob sklicevanju na zadevo „Berinert® P proti Rhucin®“ tožeča stranka trdi, da v praksi obstajajo primeri, v katerih
sta EMA in Komisija soglašali z določitvijo za zdravila sirote, razvita po letu 2000, čeprav ni bilo dokazanih nobenih pomembnih
koristi v primerjavi z že odobrenimi zdravili z istimi terapevtskimi indikacijami in torej tudi v primerjavi s starejšim zdravilom
siroto, zadovoljivim za zdravljenje.
Komisija, EMA in Parlament zavračajo očitek kršitve načela enakega obravnavanja.
–       Kršitev načela varstva legitimnih pričakovanj
Tožeča stranka trdi, da je Direktiva 2001/83, zlasti njena člena 6(1) in 28(4), pri proizvajalcih zdravil za redke bolezni
ustvarila legitimna pričakovanja, da bodo druge države priznale dovoljenje, ki je že bilo odobreno v eni državi članici. Dejstvo,
da je zdravilo določeno kot sirota in da je upravičeno do tržne ekskluzivnosti, pa naj ne bi samo oviralo pridobitve drugih
dovoljenj za obstoječe zdravilo, ki bi moralo biti določeno kot sirota, ampak naj bi tudi povzročilo, da starejša zdravila
sirote več ne bi mogla dobiti dovoljenja, razen če so klinično boljša od zdravila sirote, ki je upravičeno do tržne ekskluzivnosti
(člen 8(1) in (3) Uredbe št. 141/2000).
Komisija, EMA in Parlament zavračajo očitek kršenja načela varstva legitimnih pričakovanj in posledično trdijo, da je drugi
tožbeni razlog neutemeljen.
Presoja Splošnega sodišča
Drugi tožbeni razlog tožeče stranke se primarno nanaša na nezakonitost člena 5(1) Uredbe št. 141/2000 in podredno na nezakonitost
člena 2(4)(a) izvedbene uredbe. Tožeča stranka v utemeljitev tega tožbenega razloga navaja pet očitkov, in sicer kršitev lastninske
pravice, kršitev svobode opravljanja poklicne dejavnosti, neupravičenost teh kršitev lastninske pravice in svobode opravljanja
poklicne dejavnosti, kršitev načela enakega obravnavanja in kršitev načela varstva legitimnih pričakovanj.
–       Zatrjevana kršitev lastninske pravice in pravice do svobodnega opravljanja poklicne dejavnosti
Tožeča stranka nepravilno trdi, da člen 5(1) Uredbe št. 141/2000 posega v njeno lastninsko pravico in pravico do svobodnega
opravljanja njene poklicne dejavnosti.
Prvič, argument tožeče stranke temelji na napačni predpostavki, da se konkurenčnemu podjetju lahko določi zdravilo kot sirota
za zdravilo, podobno humanemu fibrinogenu, da to podjetje lahko pridobi dovoljenje za promet s tem zdravilom in je tako upravičeno
do spremljajoče tržne ekskluzivnosti in, posledično, da tožeča stranka ne more dobiti novega dovoljenja za humani fibrinogen.
Konkurenčno podjetje, ki želi, da se konkurenčno zdravilo – za zdravljenje iste bolezni, za katero je namenjen humani fibrinogen
– določi kot zdravilo sirota, mora v skladu s členom 3(1)(b) Uredbe št. 141/2000 dokazati, da bo to zdravilo pomembno koristilo
bolnikom s pomanjkanjem fibrinogena.
V zvezi s tem je iz člena 3(2) izvedbene uredbe in iz Sporočila Komisije v zvezi z Uredbo št. 141/2000 Evropskega parlamenta
in Sveta o zdravilih sirotah (UL 2003, C 178, str. 2) razvidno, da so merila za ugotovitev obstoja pomembne koristi stroga.
Razvijanje zdravila, ki pomembno koristi v primerjavi z že odobrenim zdravilom za isto bolezen, za podjetje, ki ga izdeluje,
vključuje vlaganja v raziskave in razvoj tega potencialnega izboljšanega zdravila. Tako konkurenčno podjetje ne more zgolj
razvijati podobnega zdravila, da bi s tem doseglo njegovo določitev kot zdravilo sirota, pridobilo dovoljenje za promet z
njim in spremljajočo tržno ekskluzivnost.
Drugič, posledično, dokler konkurenčna podjetja ne razvijejo zdravila, ki bo pomembno koristilo v primerjavi s humanim fibrinogenom,
in to zdravilo še ni določeno kot zdravilo sirota ter zanj še ni izdano dovoljenje za promet, tožeča stranka ohrani pravico
do uporabe postopka za medsebojno priznavanje humanega fibrinogena, za katerega je imetnica več dovoljenj za promet. V skladu
s postopkom, določenim v poglavju 4 Direktive 2001/83, namreč lahko v eni ali več državah članicah Unije vloži vlogo za medsebojno
priznavanje enega od teh dovoljenj. Izpodbijana odločba torej nima nobenega vpliva na pravico do uporabe postopka za medsebojno
priznavanje.
Tretjič, če se konkurenčnemu podjetju podobno zdravilo, kot je humani fibrinogen, vendar ki pomembno koristi, določi za zdravilo
siroto, mora ta še vedno pridobiti dovoljenje za promet za to zdravilo. V skladu s členom 7 Uredbe št. 141/2000 in členom
3(1) Uredbe št. 726/2004 v povezavi s točko 4 priloge k Uredbi št. 726/2004 mora namreč zdravilo, določeno kot sirota, biti
nujno podvrženo postopku izdaje dovoljenja za promet na ravni Unije, določenemu z omenjeno Uredbo št. 726/2004. Zdravilo mora
oceniti odbor za zdravila za uporabo v humani medicini, ki je neodvisen od odbora za zdravila sirote. Samo če Komisija – na
podlagi mnenja omenjenega odbora – izda dovoljenje za promet, bo lahko konkurenčno podjetje upravičeno do tržne ekskluzivnosti
na podlagi člena 8(1) Uredbe št. 141/2000.
Tožeča stranka torej ohrani pravico do pridobitve drugih nacionalnih dovoljenj za humani fibrinogen, dokler ni sprejeta odločba,
s katero se izda dovoljenje za promet z izboljšanim podobnim zdravilom siroto, ki svojemu sponzorju omogoča upravičenost do
tržne ekskluzivnosti. V tem primeru člen 5(1) Uredbe št. 141/2000 ne more posegati v pravico tožeče stranke do uporabe postopka
za medsebojno priznavanje prej obstoječih nacionalnih dovoljenj, saj bo morebitna odločba – s katero se izda dovoljenje za
promet z zdravilom in njegovemu sponzorju omogoči uživanje tržne ekskluzivnosti – temeljila na členu 8(1) Uredbe št. 141/2000
in Uredbi št. 726/2004.
Četrtič, če bi konkurenčno podjetje pridobilo tržno ekskluzivnost za svoje zdravilo, je na eni strani treba poudariti, da
zaradi tega tožeči stranki obstoječa nacionalna dovoljenja za promet ne bi propadla. Člen 8(1) Uredbe št. 141/2000 namreč
določa, da v takem primeru države članice v obdobju 10 let ne sprejmejo nobene druge vloge za dovoljenje za promet z zdravilom.
Podelitev tržne ekskluzivnosti konkurenčnemu podjetju torej ne povzroči izgube obstoječih dovoljenj za promet z zdravili za
zdravljenje istih bolezni.
Na drugi strani je treba opozoriti, da čeprav sta lastninska pravica in pravica do svobodnega opravljanja poklicne dejavnosti
splošni načeli prava Unije, ti načeli nista absolutni in ju je treba obravnavati glede na vlogo, ki ju imata v družbi. Torej
ju je mogoče omejiti, če te omejitve dejansko ustrezajo ciljem v splošnem interesu, ki jim sledi Unija, in glede na uresničevane
cilje ne pomenijo nesorazmernega in nedopustnega posega, ki bi ogrožal bistvo zagotovljene pravice (glej v tem smislu sodbi
Sodišča z dne 5. oktobra 1994 v zadevi Nemčija proti Svetu, C‑280/93, Recueil, str. I‑4973, točka 78, in z dne 17. julija
1997 v zadevi Affish, C‑183/95, Recueil, str. I‑4315, točka 42, ter sodbo Splošnega sodišča z dne 29. januarja 1998 v zadevi
Dubois et Fils proti Svetu in Komisiji, T‑113/96, Recueil, str. II‑125, točka 74). Pomembnost uresničevanih ciljev lahko upraviči
omejitve, ki imajo negativne posledice, celo znatne, za nekatere gospodarske subjekte (v tem smislu glej sodbo Sodišča z dne
13. novembra 1990 v zadevi Fedesa in drugi, C‑331/88, Recueil, str. I‑4023, točka 17, in zgoraj navedeno sodbo Affish, točka
42).
Morebitna nezmožnost tožeče stranke, da bi še lahko uveljavljala svojo pravico do uporabe postopka za medsebojno priznavanje,
če bi konkurenčno podjetje pridobilo tržno ekskluzivnost za izboljšano zdravilo, je v obravnavanem primeru možna posledica
izvajanja Uredbe št. 141/2000. Vendar se take posledice ne morejo šteti za poseganje v bistvo tako lastninske pravice kot
pravice do svobodnega opravljanja poklicne dejavnosti. Ta omejitev gospodarskega izkoriščanja humanega fibrinogena, ki ga
je tožeča stranka razvila pred štiridesetimi leti, ne predstavlja nesorazmernega ali nedopustnega bremena glede na cilje v
splošnem interesu, ki jim sledi zakonodajalec Unije.
Petič, argument tožeče stranke, da bi ji edino določitev humanega fibrinogena kot zdravila sirote omogočila dostop do postopka
za izdajo dovoljenje za promet na ravni Unije, ki je določen z Uredbo št. 726/2004, in upravičenost do oprostitev, je treba
zavrniti.
Na eni strani, glede dostopa do postopka za izdajo dovoljenja na ravni Unije je treba poudariti, da člen 3(2)(b) Uredbe št. 726/2004
določa, da kadar zdravilo ni zajeto s prilogo k tej uredbi, sme Unija izdati dovoljenje za promet na ravni Unije v skladu
s to uredbo, če predlagatelj dokaže, da zdravilo predstavlja pomembno terapevtsko, znanstveno ali tehnično inovacijo ali da
je izdaja dovoljenja za promet v skladu s to uredbo v interesu bolnikov na ravni Unije.
Z dopisom z dne 18. decembra 2007 pa je EMA tožeči stranki potrdila, da ima slednja pravico vložiti vlogo za izdajo dovoljenja
za promet s humanim fibrinogenom v skladu s členom 3(2)(b) Uredbe št. 726/2004.
V obravnavani zadevi zato določitev zdravila kot sirote nikakor ni edina možnost za dostop do postopka za izdajo dovoljenja
na ravni Unije.
Na drugi strani, glede možnosti upravičenosti do oprostitev je res, da člen 5(1) Uredbe št. 141/2000 podjetju, ki je imetnik
dovoljenja za promet z zdravilom za zdravljenje redke bolezni, preprečuje, da bi se njegovo zdravilo določilo kot zdravilo
sirota in posledično da bi bilo upravičeno do oprostitev, določenih v Uredbi št. 141/2000. Vendar je treba opozoriti, da je
zakonodajalec Unije predvidel druge oprostitve, ki bi jih lahko uveljavljala tožeča stranka.
Člen 9 Uredbe Sveta (ES) št. 297/95 z dne 10. februarja 1995 o pristojbinah, ki se plačujejo Evropski agenciji za vrednotenje
zdravil (UL L 35, str. 1), kakor je bila spremenjena, določa, da se lahko v izjemnih okoliščinah in zaradi javnega zdravja
odobri odprava ali znižanje pristojbin. V skladu s členom 11(2) iste uredbe je Upravni svet EMA sprejel določbe za uporabo
Uredbe št. 297/95, kakor je bila spremenjena, o pristojbinah, ki jih je treba plačati EMA, in drugih ukrepih (EMEA/MB/356866/2005),
v katerih je določil, da je del letnih pristojbin namenjen posebnim dejavnostim, zlasti kritju popolnih in delnih oprostitev
pristojbin za zdravila za zdravljenje redkih bolezni, ki so bila odobrena pred začetkom veljavnosti Uredbe št. 141/2000.
Šestič, zavrniti je treba argument tožeče stranke, da bi – čeprav je izboljšala humani fibrinogen – lahko dobila status zdravila
sirote za to izboljšano zdravilo samo, če bi bila vloga za določitev vložena za novo terapevtsko indikacijo. Tožeča stranka
je prišla do tega sklepa na podlagi domneve, da člen 2(4)(a) izvedbene uredbe določa, da lahko imetnik dovoljenja za promet
vloži vlogo za določitev za že odobreno zdravilo samo, če se vloga nanaša na novo terapevtsko indikacijo.
Najprej je treba spomniti, da člen 5(1) Uredbe št. 141/2000 določa le, da je treba vlogo za določitev zdravila kot zdravila
sirote vložiti pred vložitvijo vloge za dovoljenje za promet. Samo člen 2(4)(a) izvedbene uredbe izrecno zahteva novo terapevtsko
indikacijo za vložitev vloge za določitev kot sirote zdravila, katerega sponzor je že imetnik dovoljenja za promet.
Trditev tožeče stranke je treba zavrniti, saj se dejansko nanaša na to, da je treba Uredbo št. 141/2000 razlagati ob upoštevanju
izvedbene uredbe in da je treba nezakonitost člena 5 Uredbe št. 141/2000 izpodbijati glede na besedilo člena 2 izvedbene uredbe,
kot ga razlaga tožeča stranka.
Dalje, glede morebitne nezakonitosti člena 2(4)(a) izvedbene uredbe zadostuje ugotovitev, da ta ni pravna podlaga izpodbijane
odločbe.
Nazadnje, kot je bilo poudarjeno zgoraj v točkah od 24 do 26, tožeča stranka ni zatrjevala oziroma,
a fortiori
, dokazala, da bi se zdravilo, za katero je vložena vloga za določitev kot zdravila sirote, nanašalo na novo terapevtsko indikacijo
ali da bi pomembno koristilo bolnikom, obolelim za redkimi boleznimi. Torej se tožeča stranka ne more uspešno sklicevati na
domnevno nezakonitost člena 2(4)(a) izvedbene uredbe, saj ta nezakonitost – tudi če bi obstajala – nima vpliva na zakonitost
izpodbijane odločbe.
Zato je treba očitek kršitve lastninske pravice in pravice do svobodnega opravljanja poklicne dejavnosti zavrniti.
–       Zatrjevana kršitev načela enakega obravnavanja
V skladu z ustaljeno sodno prakso načelo enakega obravnavanja zahteva, da se primerljivi položaji ne obravnavajo različno
in da se različni položaji ne obravnavajo enako, razen če je tako obravnavanje objektivno utemeljeno (sodbi Sodišča z dne
13. decembra 1984 v zadevi Sermide, 106/83, Recueil, str. 4209, točka 28, in z dne 9. septembra 2003 v zadevi Milk Marque
in National Farmers’ Union, C‑137/00, Recueil, str. I‑7975, točka 126).
Ugotoviti je treba, da obstaja objektivna razlika med položajem podjetja, kot je ta tožeče stranke, ki je že imetnik dovoljenja
za promet z zdravilom za zdravljenje bolezni sirote, in položajem podjetja, ki je šele na stopnji razvoja zdravila za zdravljenje
iste redke bolezni. V nasprotju z drugim podjetjem je prvemu podjetju uspelo razviti njegovo zdravilo in ga dati na trg –
praviloma – brez finančnih spodbud.
Vsekakor je merilo iz člena 5(1) Uredbe št. 141/2000, in sicer da je vlogo za določitev zdravila kot sirote treba vložiti,
preden se vloži vloga za dovoljenje za promet s tem zdravilom, objektivno utemeljeno s ciljem zakonodajalca Unije privilegirati
raziskave in razvoj bodočih zdravil. Dejstvo, da se nadomestil ne daje podjetju, ki je že imetnik dovoljenja za promet z zdravilom
za zdravljenje redke bolezni, in da se podjetje, ki ni imetnik takega dovoljenja, spodbuja, da bi vlagalo v razvoj zdravila
za zdravljenje redke bolezni, nikakor ne pomeni kršitve načela enakega obravnavanja.
Zato ni mogoče upravičeno trditi, da je bilo načelo enakega obravnavanja kršeno.
–       Zatrjevana kršitev načela varstva legitimnih pričakovanj
Splošno sodišče opozarja, da se lahko na načelo varstva legitimnih pričakovanj sklicuje vsak gospodarski subjekt, pri katerem
je institucija vzbudila upravičena pričakovanja (sodbi Splošnega sodišča z dne 15. decembra 1994 v zadevi Unifruit Hellas
proti Komisiji, T‑489/93, Recueil, str. II‑1201, točka 51, in z dne 11. septembra 2002 v zadevi Alpharma proti Svetu, T‑70/99,
Recueil, str. II‑3495, točka 374; glej v tem smislu sodbo Sodišča z dne 1. februarja 1978 v zadevi Lührs, 78/77, Recueil,
str. 169, točka 6). Nasprotno pa se nihče ne more sklicevati na kršitev tega načela, ne da bi mu bila dana natančna zagotovila
(sodba Splošnega sodišča z dne 18. januarja 2000 v zadevi Mehibas Dordtselaan proti Komisiji, T‑290/97, Recueil, str. II‑15,
točka 59). Kadar lahko razumen in preudaren gospodarski subjekt predvidi sprejetje ukrepa Skupnosti, ki lahko vpliva na njegove
interese, se v primeru njegovega sprejetja na to načelo ne more sklicevati (sodba Splošnega sodišča z dne 13. decembra 1995
v združenih zadevah Exporteurs in Levende Varkens in drugi proti Komisiji, T‑481/93 in T‑484/93, Recueil, str. II‑2941, točka 148,
in zgoraj navedena sodba Alpharma proti Svetu, točka 374; glej v tem smislu zgoraj navedeno sodbo Lührs, točka 6).
Tožeča stranka se ne more uspešno sklicevati na kršitev načela varstva legitimnih pričakovanj.
Najprej, kot je bilo poudarjeno zgoraj v točki 95, zavrnitev dostopa do postopka za določitev, o kateri je bila tožeča stranka
obveščena z izpodbijano odločbo, ji nikakor ne preprečuje izvrševanja pravice do uporabe postopka za medsebojno priznavanje
iz člena 6 v povezavi s členom 28(4) Direktive 2001/83.
Dalje, kot je razvidno iz zgoraj navedenih točk od 102 do 104, ni mogoče izključiti, da če tožeča stranka dokaže, da so izpolnjeni
pogoji iz člena 3(2)(b) Uredbe št. 726/2004, lahko prek centraliziranega postopka na ravni Unije, predvidenega z omenjeno
uredbo, dobi dovoljenje za promet s humanim fibrinogenom na celotnem ozemlju Unije. V primeru pridobitve tega dovoljenja ji
nobeno konkurenčno podjetje ne more preprečiti trženja njenega zdravila v vsej Uniji, tudi če konkurenčno podjetje pridobi
dovoljenje za promet z zdravilom siroto, ki ga je razvilo, in spremljajočo tržno ekskluzivnost.
Nazadnje, tudi če bi konkurenčno podjetje pridobilo tržno ekskluzivnost za zdravilo siroto in bi tako obstajala pravna ovira,
ki bi tožeči stranki preprečevala, da bi se njeno zdravilo priznalo v drugih državah članicah ali v celotni Uniji, taka omejitev,
utemeljena z razlogi javnega zdravja, ne more povzročiti kršitve načela varstva legitimnih pričakovanj. Splošno sodišče meni,
da mora razumen in preudaren gospodarski subjekt predvideti, da lahko – na takih področjih, kot sta raziskave in razvoj učinkovitih
zdravljenj za bolnike z redkimi boleznimi – zakonodajalec Unije spodbudi raziskave, zlasti s podelitvijo tržne ekskluzivnosti
farmacevtskemu podjetju, ki je razvilo najučinkovitejše zdravljenje. Trditev o kršitvi načela varstva legitimnih pričakovanj
je še manj utemeljena, saj zakonodajalec Unije ni določil izgube dovoljenj za promet z zdravili za zdravljenje redkih bolezni,
ki so bila izdana pred začetkom veljavnosti Uredbe št. 141/2000, za povrh pa niti dovoljenj za promet z zdravili sirotami
za zdravljenje istih bolezni, kot je to, za katero je bilo odobreno izboljšano zdravilo.
Zato je treba ugovor nezakonitosti člena 5(1) Uredbe št. 141/2000 zavrniti.
Ob upoštevanju vseh ugotovitev glede člena 5(1) Uredbe št. 141/2000 je treba zavrniti tudi ugovor nezakonitosti člena 2(4)(a)
izvedbene uredbe.
Iz vsega navedenega izhaja, da je treba tožbeni razlog nezakonitosti dveh zgoraj omenjenih določb zavrniti.
Zato je treba tožbo v celoti zavrniti, ne da bi bilo treba preizkusiti ugovora nedopustnosti, ki sta ju podali Komisija in
Ema.

Stroški
V skladu s členom 87(2) Poslovnika Splošnega sodišča se neuspeli stranki naloži plačilo stroškov, če so bili ti priglašeni.
Člen 87(3) Poslovnika določa, da lahko Splošno sodišče v izjemnih okoliščinah odloči, da vsaka stranka nosi svoje stroške.
V tej zadevi je tožeča stranka na obravnavi predlagala, da se Komisiji in EMA naloži plačilo njunih stroškov, tudi če bo tožbo
treba razglasiti za nedopustno zoper eno od teh strank. Svoj predlog je utemeljila s tem, da vprašanje dopustnosti tožbe zoper
odločbo EMA še ni bilo rešeno. Vendar Splošno sodišče meni, da taka okoliščina v tej zadevi ne predstavlja izjemne okoliščine
v smislu člena 87(3) Poslovnika.
Zato je treba uporabiti samo člen 87(2) Poslovnika. Ker tožeča stranka ni uspela, se ji v skladu s predlogi Komisije in EMA
naloži plačilo stroškov.
Na podlagi prvega pododstavka člena 87(4) Poslovnika institucije, ki so se kot intervenientke udeležile postopka, nosijo svoje
stroške. Zato Parlament nosi svoje stroške.
Iz teh razlogov je
SPLOŠNO SODIŠČE (peti senat)
razsodilo:
1.
Tožba se zavrne.
2.
CSL Behring GmbH se naloži plačilo njenih stroškov ter stroškov Evropske komisije in Evropske agencije za zdravila (EMA).
3.
Evropski parlament nosi svoje stroške.
Vilaras
Prek
Ciucă
Razglašeno na javni obravnavi v Luxembourgu, 9. septembra 2010.
Podpisi
Kazalo
Pravni okvir
Dejansko stanje
Postopek in predlogi strank
Pravo
Tožbeni razlog: napačna razlaga člena 5(1) Uredbe št. 141/2000
Trditve strank
Presoja Splošnega sodišča
Tožbeni razlog: nezakonitost člena 5(1) Uredbe št. 141/2000 in člena 2(4)(a) izvedbene uredbe
Trditve strank
– Očitek poseganja v lastninsko pravico
– Očitek poseganja v svobodno opravljanje poklicne dejavnosti
– Neupravičenost poseganja v lastninsko pravico in svobodno opravljanje poklicne dejavnosti
– Kršenje načela enakega obravnavanja
– Kršitev načela varstva legitimnih pričakovanj
Presoja Splošnega sodišča
– Zatrjevana kršitev lastninske pravice in pravice do svobodnega opravljanja poklicne dejavnosti
– Zatrjevana kršitev načela enakega obravnavanja
– Zatrjevana kršitev načela varstva legitimnih pričakovanj
Stroški
*
Jezik postopka: nemščina.