CELEX: 62008TJ0074
Produkty lecznicze przeznaczone do użytku przez człowieka
Postępowanie w sprawie oznaczenia jako sierocy produkt leczniczy
Wniosek o oznaczenie produktu leczniczego "Specjalny płynny wyciąg z korzenia glistnika jaskółcze ziele" ("Ukrain") jako sierocego produktu leczniczego
Decyzja Komisji w sprawie odmowy oznaczenia jako sierocego produktu leczniczego

Ramy prawne
W celu umożliwienia skutecznego leczenia pacjentów cierpiących na choroby rzadkie we Wspólnocie Europejskiej Parlament Europejski
i Rada przyjęły rozporządzenie (WE) nr 141/2000 z dnia 16 grudnia 1999 r. w sprawie sierocych produktów leczniczych (Dz.U. 2000,
L 18, s. 1). Rozporządzenie to, które weszło w życie w dniu 22 stycznia 2000 r., wprowadza system zachęt, które mają skłonić
przedsiębiorstwa farmaceutyczne do inwestowania w badania, rozwój i wprowadzanie na rynek produktów leczniczych mających służyć
diagnozowaniu, zapobieganiu lub leczeniu chorób rzadkich.
W art. 3 ust. 1 rozporządzenie nr 141/2000 przewiduje, co następuje:
„Produkt leczniczy zostanie oznaczony jako sierocy produkt leczniczy, jeśli jego sponsor może wykazać:
a)      że produkt ten jest przeznaczony do diagnozowania, zapobiegania lub leczenia stanu chorobowego zagrażające[go] życiu lub powodujące[go]
chroniczny ubytek zdrowia, występujące[go] u nie więcej niż pięciu na 10 tysięcy osób we Wspólnocie w chwili gdy przedkładany
jest wniosek, lub
że jest on przeznaczony do diagnozowania, zapobiegania lub leczenia stanu chorobowego zagrażającego życiu, poważnego lub chronicznego,
występującego we Wspólnocie, i że bez odpowiednich zachęt nie wydaje się możliwe, aby wprowadzanie na rynek produktu leczniczego
we Wspólnocie wygenerowało wystarczający zwrot niezbędnych inwestycji;
oraz
b)      że nie istnieje zadowalająca metoda diagnozowania, zapobiegania lub leczenia danego stanu chorobowego, oficjalnie dopuszczona
na terytorium Wspólnoty, lub też, jeśli taka metoda istnieje, to produkt leczniczy przyniesie znaczące korzyści pacjentom
cierpiącym na ten stan chorobowy”.
Procedura przyznania oznaczenia taka jak ustanowiona w art. 5 rozporządzenia nr 141/2000, w wersji mającej zastosowanie do
okoliczności sprawy, przedstawia się następująco:
„1.      Celem uzyskania oznaczenia produktu leczniczego jako sierocego produktu leczniczego, sponsor przedkłada [Europejskiej Agencji
Leków] wniosek na dowolnym etapie opracowania produktu leczniczego, zanim złożony zostanie wniosek o pozwolenie na dopuszczenie
do obrotu.
2.      Do wniosku dołączane są następujące dane szczegółowe i dokumenty:
a)      imię i nazwisko lub nazwa handlowa oraz stały adres sponsora;
b)      czynne składniki produktu leczniczego;
c)      proponowane wskazanie terapeutyczne;
d)      uzasadnienie wykazujące, że kryteria ustanowione w art. 3 ust. 1 są spełnione, oraz opis etapu opracowania, z uwzględnieniem
przewidywanych wskazań.
3.      Komisja, w porozumieniu z państwami członkowskimi, Agencją i zainteresowanymi stronami, opracowuje szczegółowe wytyczne, co
do wymaganego formatu i treści wniosków o oznaczenie.
4.      Agencja przeprowadza weryfikację wniosku pod względem jego ważności i opracowuje skrócone sprawozdanie dla [Komitetu ds. Sierocych
Produktów Leczniczych]. W miarę potrzeb, Agencja żąda od sponsora uzupełnienia danych i dokumentów dołączonych do wniosku.
5.      Agencja zapewnia, aby Komitet wydał opinię w ciągu 90 dni od otrzymania ważnego wniosku.
6.      W trakcie opracowywania swej opinii, Komitet dokłada wszelkich starań, aby osiągnąć konsensus. Jeśli osiągnięcie tego konsensusu
okaże się niemożliwe, opinia zostaje przyjęta większością dwóch trzecich głosów członków Komitetu. Uzyskanie opinii możliwe
jest na drodze procedury pisemnej.
7.      W przypadkach, gdy opinia Komitetu stanowi, że wniosek nie spełnia kryteriów określonych w art. 3 ust. 1, Agencja niezwłocznie
powiadamia o tym sponsora. W ciągu 90 dni od otrzymania opinii, sponsor może przedłożyć szczegółowe uzasadnienie odwołania
się, które zostanie przekazane Komitetowi przez Agencję. Komitet rozważa, czy wydana przez niego opinia powinna zostać zrewidowana
na następnym z kolei zebraniu.
8.      Agencja bezzwłocznie przesyła końcową opinię Komitetu do Komisji, która podejmuje decyzję w ciągu 30 dni od otrzymania opinii.
W przypadkach, gdy w wyjątkowych okolicznościach projekt decyzji nie będzie zgodny z opinią Komitetu, decyzję przyjmuje się
zgodnie z procedurą przewidzianą w art. 73 rozporządzenia [Rady (EWG) nr 2309/93 z dnia 22 lipca 1993 r. ustanawiającego wspólnotowe
procedury wydawania pozwoleń dla produktów leczniczych stosowanych u ludzi i do celów weterynaryjnych i nadzoru nad nimi oraz
ustanawiającego Europejską Agencję ds. Oceny Produktów Leczniczych (Dz.U. L 214, s. 1)]. Decyzja zostaje przekazana sponsorowi
i zakomunikowana Agencji oraz właściwym władzom państw członkowskich.
9. Oznaczony produkt leczniczy zostaje wpisany do Rejestru sierocych produktów leczniczych Wspólnoty.
[…]”.
Artykuł 3 ust. 2 rozporządzenia Komisji (WE) nr 847/2000 z dnia 27 kwietnia 2000 r. ustanawiającego przepisy w celu spełnienia
kryteriów oznaczania produktów leczniczych jako sierocych produktów leczniczych oraz definicje pojęć „podobnego produktu leczniczego”
i „wyższości klinicznej” (Dz.U. L 103, s. 5), stanowi:
„Do celów wykonania art. 3 rozporządzenia […] nr 141/2000 w sprawie sierocych produktów leczniczych stosuje się następującą
definicję:
»znacząca korzyść« oznacza zaletę z klinicznego punktu widzenia lub istotny wkład w opiekę nad pacjentem”.
Ponadto Komisja Wspólnot Europejskich przyjęła komunikat dotyczący rozporządzenia nr 141/2000 (Dz.U. 2003, C 178, s. 2), którego
pkt A4 jest sformułowany następująco:
„[…]
Znacząca korzyść jest określona w rozporządzeniu […] nr 847/2000 […] jako »zaleta z klinicznego punktu widzenia lub istotny
wkład w opiekę nad pacjentem«. Sponsor musi wykazać znaczącą korzyść w porównaniu do produktu leczniczego lub metody istniejących
i dopuszczonych w chwili oznaczenia. Ponieważ doświadczenie kliniczne związane z sierocym produktem leczniczym może być nieznaczne
lub nie mieć w ogóle miejsca, uzasadnienie znaczącej korzyści może opierać się na korzyści zakładanej przez sponsora. We wszystkich
przypadkach Komitet ds. Sierocych Produktów Leczniczych (COMP) jest zobowiązany do oceny, czy te założenia są poparte dostępnymi
danymi lub dowodami dostarczonymi przez sponsora.
W każdym przypadku założenie znaczącej korzyści powinno być uzasadnione przez sponsora poprzez dostarczenie dowodów lub danych,
które należy przeanalizować w świetle szczególnych cech stanu chorobowego i istniejących metod […]” [tłumaczenie nieoficjalne].
Ponadto art. 10 ust. 1 regulaminu wewnętrznego Komitetu ds. Sierocych Produktów Leczniczych ­­Europejskiej Agencji Leków (EMA)
(zwanego dalej „komitetem”) (COMP/8212/00 Rev 2) z dnia 8 grudnia 2004 r. stanowi:
„W razie konieczności komitet i jego grupy robocze mogą skorzystać z pomocy biegłych w dziedzinach naukowych lub technicznych.
Biegli powinni być wpisani na listę biegłych europejskich” [tłumaczenie nieoficjalne].
Wreszcie art. 11 ust. 2 i 3 regulaminu wewnętrznego komitetu przewiduje:
„2.      Członkowie komitetu i grup roboczych oraz biegli wymienieni w różnych artykułach niniejszego regulaminu wewnętrznego nie mogą
mieć żadnych bezpośrednich interesów w przemyśle farmaceutycznym, które mogłyby mieć wpływ na ich bezstronność. Są oni zobowiązani
do działania w interesie publicznym i w sposób niezależny oraz powinni co roku zgłaszać swoje interesy finansowe. Wszystkie
pośrednie interesy, które mogą dotyczyć przemysłu farmaceutycznego, zostaną wpisane do publicznie dostępnego rejestru prowadzonego
przez EMA. Ponadto oświadczenia w sprawie interesów członków komitetu są udostępnione na stronie internetowej EMA.
3.      Na początku każdego zebrania członkowie komitetu i grup roboczych (oraz uczestniczący w nim biegli) zgłoszą wszelkie szczególne
interesy, które mogą być uznane za naruszające ich niezależność w odniesieniu do punktów porządku obrad. Te zgłoszenia zostaną
publicznie udostępnione” [tłumaczenie nieoficjalne].

Okoliczności powstania sporu
Skarżąca, Now Pharm AG, opracowała produkt leczniczy „Specjalny płynny wyciąg z korzenia glistnika jaskółcze ziele” (zwany
dalej „Ukrain”) w celu leczenia raka trzustki. Przedstawia ona ten produkt leczniczy jako wyciąg z glistnika jaskółcze ziele
stosowany dożylnie, który w ciągu kilku minut kumuluje się w guzie pierwotnym i przerzutach oraz staje się fluorescencyjny
w wiązce lasera, tak że można wyraźnie odróżnić tkanki chore od zdrowych i który niszczy komórki rakowe, nie uszkadzając zdrowych
tkanek.
Skarżąca uzyskała pozwolenie na obrót Ukrainem w wielu państwach nienależących do Unii Europejskiej. Podkreśla ona natomiast,
że odmówiono jej takiego pozwolenia w Austrii w 2002 r. na podstawie ekspertyzy profesora H.W.
W dniu 6 lutego 2007 r. skarżąca złożyła wniosek do EMA o oznaczenie Ukrainu jako sierocego produktu leczniczego.
W dniu 31 maja 2007 r. komitet, zgodnie z art. 5 ust. 6 rozporządzenia nr 141/2000 wydał opinię negatywną i zalecił odmowę
oznaczenia Ukrainu jako sierocego produktu leczniczego. Uznał on, że Ukrain nie spełnia warunków przewidzianych przez art. 3
ust. 1 lit. a) rozporządzenia nr 141/2000 oraz że nie wykazano, zgodnie z art. 3 ust. 1 lit. b) tego rozporządzenia, iż Ukrain
przyniesie znaczące korzyści osobom cierpiącym na ten stan chorobowy, dla którego zadowalająca metoda leczenia została oficjalnie
dopuszczona przez Wspólnotę. W dniu 25 czerwca 2007 r. skarżąca wniosła odwołanie od tej opinii, zgodnie z art. 5 ust. 7 rozporządzenia
nr 141/2000. W dniu 6 września 2007 r. przedłożyła ona szczegółowe uzasadnienie tego odwołania.
W dniu 10 października 2007 r. komitet wydał końcową decyzję negatywną, zgodnie z art. 5 ust. 8 rozporządzenia nr 141/2000.
Komitet uznał, że Ukrain spełnia warunki ustanowione w art. 3 ust. 1 lit. a) rozporządzenia nr 141/2000, ale że skarżąca nie
wykazała, iż Ukrain przyniesie znaczące korzyści osobom cierpiącym na ten stan chorobowy w świetle już istniejących zadowalających
metod leczenia choroby, zgodnie z art. 3 ust. 1 lit. b) rozporządzenia nr 141/2000. Komitet utrzymał więc negatywną opinię
z dnia 31 maja 2007 r. i zalecił odmowę oznaczenia Ukrainu jako sierocego produktu leczniczego przeznaczonego do leczenia
raka trzustki.
Decyzją z dnia 4 grudnia 2007 r. (zwaną dalej „zaskarżoną decyzją”), doręczoną skarżącej w dniu 5 grudnia 2007 r., Komisja
przychyliła się do zalecenia EMA wydanego w jej opinii z dnia 10 października 2007 r. i oddaliła wniosek o przyznanie Ukrainowi
oznaczenia jako sierocego produktu leczniczego przeznaczonego do leczenia raka trzustki.

Przebieg postępowania i żądania stron
Pismem złożonym w sekretariacie Sądu w dniu 6 lutego 2008 r. skarżąca wniosła niniejszą skargę.
Na podstawie sprawozdania sędziego sprawozdawcy Sąd (piąta izba) postanowił otworzyć procedurę ustną.
Na rozprawie w dniu 28 kwietnia 2010 r. strony przedstawiły swe wystąpienia ustne oraz udzieliły odpowiedzi na pytania Sądu.
Skarżąca wnosi do Sądu o:
–        stwierdzenie nieważności zaskarżonej decyzji;
–        nakazanie Komisji, aby ponownie rozpoznała wniosek skarżącej z dnia 6 lutego 2007 r., uwzględniając stanowisko Sądu;
–        obciążenie Komisji kosztami postępowania.
Komisja wnosi do Sądu o:
–        oddalenie skargi jako bezzasadnej;
–        obciążenie skarżącej kosztami postępowania.

Co do prawa

W przedmiocie żądań dotyczących nakazania Komisji, aby ponownie rozpoznała wniosek skarżącej z dnia 6 lutego 2007 r., uwzględniając
stanowisko Sądu
Ponieważ sąd wspólnotowy nie jest upoważniony do kierowania nakazów do instytucji wspólnotowych w ramach kompetencji stwierdzenia
nieważności przyznanej mu przez traktat, żądania takie są niedopuszczalne.

W przedmiocie żądań dotyczących stwierdzenia nieważności
Na poparcie swojej skargi skarżąca podnosi trzy zarzuty mające uzasadnić żądanie stwierdzenia nieważności decyzji. W ramach
zarzutu pierwszego skarżąca zarzuca Komisji, że naruszyła ona art. 3 ust. 1 rozporządzenia nr 141/2000. Zarzut drugi dotyczy
podnoszonego braku kwalifikacji i bezstronności jednego z biegłych, z którymi konsultował się komitet. Wreszcie w trzecim
zarzucie skarżąca twierdzi, że zaskarżona decyzja jest dotknięta oczywistymi błędami w ocenie.
W przedmiocie zarzutu pierwszego, opartego na naruszeniu art. 3 ust. 1 rozporządzenia nr 141/2000
–       Argumenty stron
Skarżąca twierdzi, że Komisja naruszyła art. 3 ust. 1 rozporządzenia nr 141/2000, który przewiduje warunki uzyskania oznaczenia
produktu leczniczego jako sierocego produktu leczniczego.
Po pierwsze, skarżąca podnosi, że dochodząc do wniosku, iż Ukrain nie przedstawia znaczącej korzyści dla osób cierpiących
na raka trzustki w stosunku do aktualnie dopuszczonych metod leczenia, Komisja w rzeczywistości oparła się na kryterium przewidzianym
w art. 8 ust. 3 lit. c) rozporządzenia nr 141/2000, tj. wyższości klinicznej. Skarżąca zauważa, że kryterium to jest wymagane
tylko wtedy, gdy sponsor sierocego produktu leczniczego składa wniosek o pozwolenie na obrót sierocym produktem leczniczym.
Uważa ona, że w celu uzyskania oznaczenia Ukrainu jako sierocego produktu leczniczego wystarczy, aby wykazała ona istnienie
znaczącej korzyści, a nie wyższość kliniczną tego produktu leczniczego.
W szczególności skarżąca twierdzi, że warunki przewidziane w art. 3 ust. 1 lit. b) rozporządzenia nr 141/2000, w tym ten dotyczący
znaczącej korzyści, były spełnione, oraz że Ukrain powinien był zatem być oznaczony jako sierocy produkt leczniczy. Podnosi
ona, że po pierwsze Ukrain ma na celu leczenie choroby rzadkiej, tj. raka trzustki, a po drugie ten produkt leczniczy sam
w sobie przynosi znaczące korzyści, ponieważ jest toksyczny tylko dla komórek rakowych, a nie dla zdrowych komórek, przedłuża
życie osób cierpiących na raka trzustki oraz stanowi ostatni ratunek dla pacjentów, dla których dopuszczalne leczenie ma zbyt
toksyczne skutki.
Na poparcie swoich argumentów skarżąca podkreśla, że w ramach wniosku o oznaczenie jako sierocego produktu leczniczego przedstawiła
komitetowi liczne badania przedkliniczne i cztery badania kliniczne (badanie Zemskova z 2002 r., Gansauge’a z 2002 r., Aschhoffa
z 2003 r. oraz Gansauge’a z 2007 r.), w uzasadnieniu przedstawionym we wrześniu 2007 r. na poparcie odwołania, które wniosła
w czerwcu 2007 r. i w ramach uwag sformułowanych podczas spotkania z EMA w październiku 2007 r. Te różne badania przyczyniły
się do wyjaśnienia szczegółów mechanizmu działania Ukrainu i pozwoliły na wniosek, że żadna inna substancja nie posiada równie
korzystnych właściwości do leczenia raka.
W tym względzie skarżąca przede wszystkim nie zgadza się z badaniem (Panzera z 2000 r.), w którym stwierdzono, że Ukrain jest
także toksyczny dla normalnych komórek. Podnosi ona, że autorzy tego badania nie wypowiedzieli się w przedmiocie oczywistych
sprzeczności pomiędzy tym ostatnim badaniem a badaniami wcześniejszymi oraz że żadne późniejsze badanie nie potwierdziło tego
wniosku.
Skarżąca zauważa następnie, że „pilotażowe” badanie kliniczne finansowane z funduszy uniwersytetu niemieckiego, to jest badanie
Gansauge’a z 2007 r., pozwoliło wykazać, że dla raka trzustki Ukrain był skuteczny nie tylko in vitro, lecz wykazywał również
znaczące zalety kliniczne w zakresie skuteczności i tolerancji w stosunku do terapii tradycyjnych. W połączeniu z już dopuszczonym
produktem leczniczym, Gemcytabiną, Ukrain średnio przedłużał życie pacjentów o 120 dni.
Skarżąca dodaje, że Ukrain uzyskał status sierocego produktu leczniczego dla raka trzustki w Stanach Zjednoczonych i w Australii
na podstawie tych samych dokumentów, co przekazane Komisji, oraz że wynalazca Ukrainu został nominowany do Nagrody Nobla w 2005 r.
i do alternatywnej Nagrody Nobla w 2007 r.
Skarżąca zauważa wreszcie, że nie było badań klinicznych bezpośrednio porównywalnych pomiędzy Ukrainem a innymi produktami
leczniczymi wykorzystywanymi w leczeniu raka trzustki, lecz że powołuje się ona na pośrednie porównania pomiędzy połączeniem
Gemcytabiny i Ukrainu oraz Gemcytabiny i Erlotynibu. Wskazuje ona, że wskaźnik przeżycia jest wyraźnie wyższy w pierwszym
przypadku oraz że cztery badania kliniczne wykazały znacznie wyższy wskaźnik przeżycia w przypadku stosowania Ukrainu samego
lub w połączeniu z Gemcytabiną niż w przypadku stosowania tylko tego ostatniego produktu leczniczego. Wnioskuje ona z tego,
że zwiększona skuteczność kliniczna Ukrainu została wykazana przez dane tymczasowe.
Po drugie, skarżąca podnosi zarzut oparty na okoliczności, że wymogi Komisji dotyczące wykazania znacznej korzyści są nadmierne.
Twierdzi ona, że warunki nałożone przez Komitet ds. Badań Klinicznych na przedstawione przez nią badania kliniczne fazy II
w rzeczywistości odpowiadają poziomowi wymogów zwykle żądanych dla badań klinicznych fazy III, które są wykorzystywane w ramach
wspólnotowej procedury udzielania pozwolenia na obrót sierocym produktem leczniczym. Innymi słowy, komitet potraktował badania
„pilotażowe” prowadzone nad Ukrainem tak, jakby chodziło o badania fazy III. Skarżąca podkreśla w tym zakresie, że pytania
zadane biegłym N. i K. powołanym w ramach postępowania odwoławczego mogły być postawione dopiero w ramach wspólnotowej procedury
udzielania pozwolenia na obrót.
Po trzecie, skarżąca podnosi zarzut oparty na naruszeniu zasady równego traktowania. Ocenia ona, że komitet nałożył na nią
surowsze wymogi w zakresie kryteriów do spełnienia, badań i dokumentacji do przedłożenia w celu uzyskania oznaczenia Ukrainu
jako sierocego produktu leczniczego niż wymogi nałożone na sponsorów innych terapii leczniczych, takich jak przeciwciała chimeryczne
przeciwko mezotelinie i jak Nimuzuteb. Zdaniem skarżącej sponsorzy tych ostatnich uzyskali „oficjalne dopuszczenie sierocego
produktu leczniczego” bez żądania od nich badań równie obszernych jak te wymagane przez Komisję dla Ukrainu.
W tym kontekście skarżąca podnosi, że Komisja wzięła pod uwagę nieodpowiednie elementy. Uważa ona bowiem, że zaskarżona decyzja
wynikała raczej z „polityki rynkowej” niż z wyboru opartego na ustalonych kryteriach. Zarzuca ona zatem Komisji naruszenie
głównego celu rozporządzenia nr 141/2000, jakim jest wspieranie leczenia chorób rzadkich.
Komisja odrzuca argumenty skarżącej i wnosi o oddalenie niniejszego zarzutu.
–       Ocena Sądu
Na wstępie należy zauważyć, że postępowanie dotyczące sierocych produktów leczniczych przebiega w dwóch odrębnych fazach.
Faza pierwsza dotyczy oznaczenia produktu leczniczego jako sierocego, druga – pozwolenia na obrót produktem leczniczym oznaczonym
jako sierocy i związanej z tym wyłączności handlowej.
W odniesieniu do procedury oznaczenia jako sierocego produktu leczniczego, art. 3 rozporządzenia nr 141/2000 przewiduje kryteria,
które powinien spełniać produkt leczniczy, aby został oznaczony jako taki. Sponsor sierocego produktu leczniczego powinien
mianowicie wykazać, że nie istnieje zadowalająca metoda diagnozowania, zapobiegania lub leczenia danego stanu chorobowego
produktem leczniczym, dla którego został złożony wniosek o oznaczenie jako sierocego produktu leczniczego, oficjalnie dopuszczona
na terytorium Wspólnoty. Jeśli jednak taka metoda istnieje, prawodawca przewidział możliwość oznaczenia jako sierocego produktu
leczniczego wszelkiego potencjalnego produktu leczniczego przeznaczonego do leczenia tego samego stanu chorobowego, pod warunkiem
że jego sponsor wykaże, iż ten produkt leczniczy przyniesie znaczące korzyści pacjentom cierpiącym na ten stan chorobowy.
W odniesieniu do znaczącej korzyści należy przypomnieć, że jest ona opisana w rozporządzeniu nr 847/2000 jako „zaleta z klinicznego
punktu widzenia lub istotny wkład w opiekę nad pacjentem”.
Do drugiej fazy postępowania, to jest w sprawie pozwolenia na obrót sierocym produktem leczniczym, dochodzi dopiero wtedy,
gdy dany produkt leczniczy zostanie oznaczony jako sierocy produkt leczniczy.
W niniejszej sprawie zaskarżona decyzja została wydana w pierwszej fazie postępowania, tj. oznaczenia Ukrainu jako sierocego
produktu leczniczego. Jest również bezsporne między stronami, że produkty lecznicze przeznaczone do leczenia nowotworu trzustki
uzyskały już pozwolenie na obrót, a zatem do skarżącej należało wykazanie, iż jej produkt leczniczy przynosi znaczące korzyści
pacjentom cierpiącym na tę chorobę.
W tym względzie należy stwierdzić, że znacząca korzyść przywołana przez skarżącą ma polegać na tym, iż Ukrain działa tylko
przeciwko komórkom rakowym, a zatem jest pozbawiony toksyczności dla komórek zdrowych, co pozwala na przedłużenie życia pacjentów
cierpiących na raka trzustki, oraz że stanowi on ostatni ratunek dla pacjentów, którzy nie tolerują już toksycznych skutków
innych produktów leczniczych.
Uwzględniając te uwagi, należy zbadać argumenty zawarte w zarzucie opartym na naruszeniu art. 3 ust. 1 rozporządzenia nr 141/2000.
Tytułem argumentu pierwszego skarżąca zasadniczo twierdzi, że wykazanie znaczącej korzyści nie wymaga analizy porównawczej
pomiędzy produktem leczniczym, dla którego złożono wniosek o oznaczenie jako sierocego produktu leczniczego, a istniejącymi
metodami leczenia, lecz że takie wykazanie należy przeprowadzić w odniesieniu do wewnętrznych właściwości produktu leczniczego.
Podkreśla ona, że Ukrain właśnie posiada takie właściwości, a zatem przedstawia znaczącą korzyść.
W sposób jednoznaczny z art. 3 ust. 1 rozporządzenia nr 141/2000 oraz z definicji „znaczącej korzyści” wymienionej w art. 3
ust. 2 rozporządzenia nr 847/2000 wynika, że wykazanie tej znaczącej korzyści jest wymagane tylko w szczególnym przypadku,
gdy została już dopuszczona zadowalająca metoda diagnozowania, zapobiegania lub leczenia danego stanu chorobowego.
Na podstawie art. 3 ust. 1 lit. a) akapit pierwszy i art. 3 ust. 1 lit. b) rozporządzenia nr 141/2000 sponsor produktu leczniczego,
dla którego został złożony wniosek o oznaczenie jako sierocego produktu leczniczego, jest zobowiązany do wykazania, że jest
on przeznaczony do diagnozowania, zapobiegania lub leczenia choroby rzadkiej oraz że nie istnieje jeszcze zadowalająca metoda
diagnozowania, zapobiegania lub leczenia tej choroby, która została dopuszczona. Natomiast sponsor potencjalnego produktu
leczniczego, który ma leczyć chorobę rzadką, dla której istnieje już taka zadowalająca metoda diagnozowania, zapobiegania
lub leczenia, powinien nie tylko wykazać, na podstawie tegoż art. 3 ust. 1 lit. a) akapit pierwszy, że dany produkt leczniczy
jest skutecznie przeznaczony do diagnozowania, zapobiegania lub leczenia choroby rzadkiej, lecz także, na podstawie art. 3
ust. 1 lit. b), że potencjalny produkt leczniczy przyniesie znaczące korzyści pacjentom cierpiącym na ten stan chorobowy.
Ustalenie znaczącej korzyści wpisuje się zatem w analizę porównawczą z metodą lub produktem leczniczym istniejącymi i dopuszczonymi.
„Zaleta z klinicznego punktu widzenia” oraz „istotny wkład w opiekę nad pacjentem”, które przyznają potencjalnemu sierocemu
produktowi leczniczemu cechę znaczącej korzyści, mogą być ustalone tylko w porównaniu z już dopuszczoną terapią.
Interpretację tę potwierdza komunikat Komisji dotyczący rozporządzenia nr 141/2000 (zob. pkt 5 powyżej), w którym wskazuje
się, że „sponsor musi wykazać znaczącą korzyść w porównaniu do produktu leczniczego lub metody istniejących i dopuszczonych
w chwili oznaczenia”.
Z zaskarżonej decyzji oraz w szczególności z załączonej do niej opinii komitetu, która stanowi jej integralną część, wynika,
że oddalono wniosek o oznaczenie „Ukrainu” jako sierocego produktu leczniczego na tej podstawie, że nie została wykazana jego
znacząca korzyść w stosunku do obecnie dopuszczonych metod leczenia raka trzustki. Badanie Komisji zostało zatem słusznie
dokonane w aspekcie porównawczym Ukrainu i istniejących produktów leczniczych w celu uznania braku wykazania znaczącej korzyści
tego pierwszego wobec tych drugich.
Ponieważ, jak zostało przedstawione powyżej, wykazanie znaczącej korzyści wpisuje się w analizę porównawczą z istniejącymi
i dopuszczonymi metodą lub produktem leczniczym, Komisja nie naruszyła art. 3 ust. 1 lit. b) rozporządzenia nr 141/2000, uznając,
że do skarżącej należy wykazanie, iż Ukrain przyniesie znaczące korzyści w stosunku do produktów leczniczych już dopuszczonych
w Unii, a zatem dowody takiej korzyści nie mogą być przedłożone przy ograniczeniu się do przedstawienia wyłącznie wewnętrznych
właściwości Ukrainu, bez porównania ich z cechami dopuszczonych metod.
Zatem skarżąca błędnie twierdzi, że Komisja powinna była ograniczyć swoje badanie Ukrainu do pytania, czy on sam przedstawia
zaletę z klinicznego punktu widzenia lub istotny wkład w opiekę nad pacjentem, bez dokonania porównania w stosunku do istniejących
i dopuszczonych metod leczenia. Bezskutecznie też powołuje się ona na to, że jedynie z racji okoliczności wpisania jej oceny
znaczącej korzyści w ramy analizy porównawczej pomiędzy Ukrainem a już dopuszczonymi produktami leczniczymi, Komisja zastosowała
warunek wyższości klinicznej przewidziany w art. 8 ust. 3 rozporządzenia nr 141/2000.
W drugim argumencie skarżąca podnosi, że wymogi Komisji dotyczące wykazania znaczącej korzyści są nadmierne, ponieważ chodzi
o wymogi zwykle żądane przez art. 8 ust. 3 rozporządzenia nr 141/2000 w celu wykazania wyższości klinicznej danego produktu
leczniczego. Ocenia ona w szczególności, że warunki nałożone przez Komisję na przedstawione przez nią badania kliniczne fazy
II odpowiadają poziomowi wymogów zwykle żądanych dla badań klinicznych fazy III, które są wykorzystywane w ramach wspólnotowej
procedury udzielania pozwolenia na obrót sierocym produktem leczniczym.
Nie można przyjąć tego argumentu. Należy przypomnieć, że, jak wskazano w komunikacie Komisji dotyczącym rozporządzenia nr 141/2000
(zob. pkt 5 powyżej), ponieważ doświadczenie kliniczne związane z potencjalnym produktem leczniczym, którego dotyczy wniosek
o oznaczenie jako sierocego produktu leczniczego, może być nieznaczne lub nie mieć w ogóle miejsca, uzasadnienie znaczącej
korzyści może opierać się na korzyści zakładanej przez sponsora, przy czym założenia te powinny być poparte dostępnymi danymi
lub dowodami dostarczonymi przez tego ostatniego.
Wniosek o oznaczenie może więc, w zależności od przypadku, opierać się na danych tymczasowych pochodzących z badań przedklinicznych,
to znaczy badań prowadzonych nad komórkami lub zwierzętami, a nie podmiotami ludzkimi, lub, jeśli takie istnieją, danych pochodzących
z badań klinicznych, to jest badań prowadzonych nad człowiekiem. Wprawdzie badania kliniczne mogą, jako prognoza, dostarczyć
interesujących informacji co do znaczącej korzyści, jaką może przynieść potencjalny produkt leczniczy w porównaniu z innymi
dopuszczonymi substancjami, jednakże badania kliniczne są tym bardziej do tego przeznaczone. Takie badania są bowiem przeprowadzane
in vivo, a więc stanowią najlepsze możliwe źródło informacji. Jeżeli badania kliniczne stwierdzą brak znaczącej korzyści danego
produktu leczniczego, to badania przedkliniczne przeprowadzone in vitro nie mogą z góry podważyć tych wniosków. Zarazem można
wyobrazić sobie przypadek, w którym wiarygodność badań klinicznych należy traktować z rezerwą z powodu dotykających ich problemów
metodologicznych. Takie badania nie podważają w sposób definitywny właściwości produktu leczniczego. W takiej sytuacji łatwo
sobie zatem wyobrazić odwołanie się do badań przedklinicznych w celu oceny ewentualnego istnienia znaczącej korzyści danego
produktu leczniczego.
W niniejszej sprawie skarżąca oparła wniosek o oznaczenie Ukrainu jako sierocego produktu leczniczego na czterech badaniach
klinicznych oraz na innych dowodach takich jak badania przedkliniczne.
Po pierwsze, w odniesieniu do badań klinicznych zaskarżona decyzja wskazała liczne problemy metodologiczne uniemożliwiające
przyznanie tym badaniom dostatecznej wiarygodności naukowej. Z racji tych problemów metodologicznych komitet zażądał od skarżącej
dostarczenia kompletnych oryginałów protokołów z badań w celu ewentualnego usunięcia wątpliwości co do tych ostatnich. Skarżąca
nie mogła dostarczyć tych dokumentów, a EMA nie mogła ich uzyskać mimo wniosków w tym zakresie do autorów badań. Zatem komitet
sporządził opinię na podstawie dostępnych dokumentów, które zostały mu przekazane.
W tym zakresie należy odrzucić argument skarżącej, zgodnie z którym na badania kliniczne fazy II Komisja nałożyła warunki
zwykle wymagane dla fazy III. Komisja stwierdziła, że dwa jakoby losowe badania stawiają liczne problemy z punktu widzenia
ich równowagi, że brak kompletnego protokołu i całości wyników nie pozwalają na ich obiektywną ocenę, że dwa badania przedstawiają
także liczne problemy porządku metodologicznego, że przeciętna długość przeżycia wymieniona w czterech raportach waha się
od 8,1 do 33,8 miesiącą, oraz że takie różnice można przypisać raczej powołanym błędom metodologicznym niż skutkom leczenia
Ukrainem. W ten sposób Komisja tylko dowiodła braku zrozumiałości metod wykorzystywanych w badaniach przeprowadzonych podczas
fazy II. Skarżąca w ogóle zatem nie wykazała, że warunki nałożone przez komitet na przedstawione przez nią badania kliniczne
fazy II w rzeczywistości odpowiadały poziomowi wymogów zwykle żądanemu dla badań klinicznych fazy III.
Po drugie, ponieważ Komisja uznała, że z racji wątpliwości co do ich wiarygodności naukowej cztery badania kliniczne dostarczone
przez skarżącą nie mogą stanowić dowodu, iż Ukrain przyniesie znaczące korzyści pacjentom cierpiącym na raka trzustki, należy
zbadać, czy Komisja powinna była uwzględnić inne dowody, na które powołuje się skarżąca, mogące wykazać takie korzyści.
Przede wszystkim skarżąca powołuje się na szereg badań przedklinicznych, z których wynika, że żaden produkt inny niż Ukrain
nie posiada równie korzystnych właściwości dla leczenia raka. Jednakże Komisja słusznie podnosi, co nie zostało poważnie zakwestionowane
przez skarżącą, że te badania dotyczą innych chorób niż rak trzustki. Jak bowiem podkreśla Komisja, skarżąca nie dostarczyła
dowodów mogących wykazać, że wyniki tych badań mają także zastosowanie do raka trzustki. Podobnie skarżąca nie przedstawiła
żadnego argumentu mogącego podważyć zasadność argumentacji zawartej w zaskarżonej decyzji, według której, z braku porównania
z istniejącymi metodami terapeutycznymi, badania przedkliniczne nie wystarczyły do stwierdzenia, że Ukrain przyniesie znaczące
korzyści.
Następnie należy stwierdzić, że skarżącej nie udało się wykazać oczywiście błędnego charakteru uwag Komisji dotyczących cytotoksyczności
Ukrainu. Z zaskarżonej decyzji (zob. s. 40, 41 załącznika) wynika, że Komisja opiera swój wniosek na badaniu naukowym (Panzera
z 2000 r.) podającego w wątpliwość selektywną cytotoksyczność Ukrainu. Okoliczność, że skarżąca utrzymuje, iż badanie to jest
sprzeczne z innymi badaniami naukowymi, w tym Panzera z 1998 r., jest daleka od podważenia zasadności rozumowania Komisji,
lecz dąży raczej do wykazania niepewności naukowej w tym aspekcie. Nie można zatem zarzucić Komisji uwzględnienia tej niepewności
naukowej. Ponadto podzielenie argumentacji skarżącej zakładałoby, że Sąd dokonuje porównania na płaszczyźnie naukowej zasadności
każdego z badań powoływanych przez strony, co przekracza zakres jego kontroli w tej dziedzinie.
Ponadto okoliczność, że Ukrain uzyskał status sierocego produktu leczniczego w Stanach Zjednoczonych i Australii nie może
wystarczyć do podważenia wniosków Komisji dotyczących braku znaczących korzyści. Bowiem istotne są tylko przepisy Unii przewidujące
kryteria oznaczenia sierocego produktu leczniczego, zatem okoliczność, iż Ukrain odpowiada kryteriom oznaczenia sierocych
produktów leczniczych w innych krajach, nie ma znaczenia w tym względzie.
Wreszcie skarżąca nie może opierać swego argumentu na tym, że wynalazca Ukrainu został nominowany do Nagrody Nobla w 2005 r.
i do alternatywnej Nagrody Nobla w 2007 r. w celu podważenia zasadności zaskarżonej decyzji. Komisja w żaden sposób nie kwestionowała
kompetencji naukowych wynalazcy Ukrainu, lecz wskazała liczne problemy metodologii naukowej, które wzbudziły wątpliwości co
do wiarygodności wniosków medycznych zawartych w badaniach klinicznych.
Trzeci argument oparty na naruszeniu zasady równego traktowania, został podniesiony przez skarżącą. Zarzuca ona Komisji, że
do oceny Ukrainu wykorzystała ona inne kryteria oceny niż te nałożone na sponsorów innych terapii leczniczych, takich jak
Nimuzuteb i przeciwciała chimeryczne przeciwko mezotelinie, oraz podnosi, że wymogi nałożone na tych sponsorów w celu uzyskania
oznaczenia sierocego produktu medycznego były mniej rygorystyczne.
Ponadto skarżąca twierdzi, że była dyskryminowana na tej podstawie, iż Komisja uwzględniła nieodpowiednie elementy, które
nie były wymagane w ramach postępowań w sprawie oznaczenia jako sierocych produktów leczniczych dotyczących innych terapii
farmaceutycznych. Podnosi ona, że zaskarżona decyzja wynikała raczej z „polityki rynkowej” niż z wyboru opartego na ustalonych
kryteriach. Komisja twierdzi, ze ten ostatni argument został podniesiony po raz pierwszy w replice i jest niedopuszczalny
zgodnie z art. 48 § 2 regulaminu postępowania przed Sądem.
Sąd jest zdania, że argument oparty na naruszeniu zasady równego traktowania należy oddalić. Kryteria, do których odwołuje
się Komisja, są bowiem prawidłowe, jak zostało wykazane powyżej. Nawet zakładając, że błędne kryteria zostały zastosowane
w ramach postępowania w sprawie oznaczenia innych produktów leczniczych jako sierocych produktów leczniczych, okoliczność
ta nie może być ważnie powoływana przez skarżącą, ponieważ zasada równego traktowania powinna być zgodna z zasadą legalności,
zgodnie z którą nikt nie może powoływać się na swoją korzyść na bezprawność popełnioną na rzecz drugiego podmiotu [zob. podobnie
wyroki Sądu: z dnia 14 maja 1998 r. w sprawie T‑327/94 SCA Holding przeciwko Komisji, Rec. s. II‑1373, pkt 160; z dnia 27 lutego
2002 r. w sprawie T‑106/00 Streamserve przeciwko OHIM (STREAMSERVE), Rec. s. II‑723, pkt 67; z dnia 20 marca 2002 r. w sprawie
T‑23/99 LR AF 1998 przeciwko Komisji, Rec. s. II‑1705, pkt 367].
Ponadto w odniesieniu do argumentu opartego na okoliczności, że Komisja wzięła pod uwagę nieodpowiednie elementy, które nie
były wymagane w ramach innych postępowań w sprawie oznaczenia jako sierocych produktów leczniczych, należy go oddalić bez
potrzeby badania, czy jest dopuszczalny.
Skarżąca w żaden sposób nie wykazała, jakie kryterium inne niż znaczącej korzyści zostało zastosowane przez Komisję, i nie
przedstawia dowodu mogącego wykazać, że ta ostatnia stosowała politykę faworyzowania niektórych przedsiębiorstw farmaceutycznych
na niekorzyść innych. Wręcz przeciwnie, z zaskarżonej decyzji wynika, że Komisja tylko wymagała, zgodnie z tym, co stanowi
art. 3 ust. 1 rozporządzenia nr 141/2000, dowodu, iż Ukrain przynosi znaczące korzyści. Wymóg znaczącej korzyści nie wynika
bowiem w żaden sposób z „polityki rynkowej”, lecz stanowi kryterium wynikające z właściwych przepisów.
W świetle całości powyższych rozważań zarzut oparty na naruszeniu art. 3 ust. 1 rozporządzenia nr 141/2000 należy oddalić.
W przedmiocie zarzutu drugiego, opartego na braku kwalifikacji i bezstronności profesora H.W.
–       Argumenty stron
Po pierwsze, skarżąca twierdzi, że profesor H.W., którego komitet wyznaczył jako biegłego w postępowaniu w sprawie oznaczenia
Ukrainu jako sierocego produktu leczniczego, nie miał kwalifikacji do wydania opinii w przedmiocie tego produktu leczniczego
z tego powodu, że nie jest on biegłym w onkologii.
Po drugie, skarżąca podnosi, że profesor H.W. wydał już opinię negatywną na temat Ukrainu w ramach dwóch postępowań dotyczących
tego samego produktu leczniczego w Austrii i że to podważa jego obiektywizm naukowy w odniesieniu do tego produktu leczniczego.
Skarżąca wysuwa liczne argumenty mające wykazać brak bezstronności profesora H.W. Po pierwsze, podtrzymuje ona, że nie uwzględnił
on nowych wyników analiz przedstawionych w ostatnich badaniach.
Po drugie, zauważa ona, że profesor H.W. nie wziął pod uwagę ani nie poinformował Komisji o tym, że terapia Ukrainem ułatwia
operację usunięcia guza nowotworowego, że niektóre publikacje, na których się on opiera, są sprzeczne co do domniemanej toksyczności
Ukrainu, oraz że ten produkt leczniczy stanowi jedyną terapię raka trzustki, która może być stosowana domięśniowo, nie powodując
obumierania tkanek.
Po trzecie, skarżąca wskazuje, że przedstawiła badania fazy II, to jest badania zwane „pilotażowymi”, mające sprawdzić, czy
skuteczność Ukrainu in vitro na komórkach bardzo odpornych na raka trzustki może być także stwierdzona klinicznie. Zarzuca
ona profesorom H.W., N. i K. potraktowanie tych badań „pilotażowych” jako badań fazy III, które zwykle są przeprowadzane dopiero
po złożeniu wniosku o pozwolenie na obrót produktem leczniczym oznaczonym jako sierocy.
Skarżąca podnosi, że badania kliniczne nie stanowią warunku sine qua non oznaczenia produktu leczniczego jako sierocego produktu
leczniczego. Jej zdaniem komitet prawie wyłącznie oparł się na tych badaniach i krytyce, co do której uznał, że może być wobec
nich zastosowana w celu uzasadnienia negatywnej opinii.
Ponadto skarżąca zauważa, że krytyka profesora H.W. w odniesieniu do przedstawionych przez nią czterech badań klinicznych
odpowiada niemal dosłownie tej sformułowanej w dawnej ekspertyzie sporządzonej dla austriackiego ministra zdrowia. Jej zdaniem
brak znaczenia tej krytyki jest w szczególności odzwierciedlony przez dwa krytyczne komentarze wydane wobec badania Gansauge’a
z 2002 r.
Ponadto skarżąca uważa, że stwierdzenie Komisji, według którego głos profesora H.W. „nie został wzięty pod uwagę w decyzji”,
nie ma znaczenia. Podnosi ona, że wykorzystane dokumenty zostały wybrane przez profesora H.W. i że ani biegli, z którymi konsultowano
się w ramach postępowania odwoławczego, ani Komisja, nie przyjęli innej oceny Ukrainu niż profesor H.W.
Komisja odrzuca argumenty skarżącej i twierdzi, że zarzut ten jest bezzasadny.
–       Ocena Sądu
Na wstępie należy przypomnieć, że art. 4 ust. 3 rozporządzenia nr 141/2000 przewiduje, iż członkowie komitetu mogą korzystać
z pomocy biegłych.
Należy również podkreślić, że w złożonej dziedzinie naukowej takiej jak ta sierocych produktów leczniczych, Komisja w większości
przypadków zatwierdza opinie komitetu, jeżeli nie dysponuje innymi dostatecznymi źródłami informacji w omawianej dziedzinie.
Zresztą dlatego prawodawca wspólnotowy przewidział, że przypadek decyzji niezgodnej z opinią komitetu stanowi wyjątkową sytuację.
Artykuł 5 ust. 8 rozporządzenia nr 141/2000 przewiduje, że „w przypadkach gdy w wyjątkowych okolicznościach projekt decyzji
nie będzie zgodny z opinią Komitetu, decyzję przyjmuje się zgodnie z procedurą przewidzianą w art. 73 rozporządzenia […] nr 2309/93”.
W tych okolicznościach należy stwierdzić, że komitet może wypełniać swoje zadanie, tylko jeśli jest złożony z osób posiadających
wiedzę naukową wymaganą w różnych danych dziedzinach lub jeśli jego członkowie korzystają z rady ekspertów posiadających tę
wiedzę (zob. podobnie i analogicznie wyrok Trybunału z dnia 21 listopada 1991 r. w sprawie C‑269/90 Technische Universität
München, Rec. s. I‑5469, pkt 22).
Należy zauważyć, że postępowanie w sprawie oznaczenia produktów leczniczych jako sierocych produktów leczniczych jest postępowaniem
administracyjnym związanym ze złożonymi ocenami naukowymi, dla których Komisja dysponuje szerokim zakresem uznania. Zatem
tym bardziej konieczne jest w niniejszej sprawie przestrzeganie gwarancji zapewnianych przez wspólnotowy porządek prawny w postępowaniu
administracyjnym, w tym starannego i bezstronnego badania wszystkich istotnych elementów sprawy. Taki obowiązek nie może być
ważnie spełniony, jeżeli opinia komitetu, na której opiera się Komisja, została wydana przez biegłych, którzy są stronniczy.
Uwzględniając te uwagi należy zbadać argumenty wysunięte przez skarżącą.
Po pierwsze, w odniesieniu do argumentu opartego na braku kwalifikacji profesora H.W., biegłego w farmakologii, w celu wydania
opinii w sprawie należy stwierdzić, że skarżąca zasadniczo opiera się na okoliczności, iż ten ostatni nie jest specjalistą
od guzów nowotworowych, ponieważ nie ma kwalifikacji onkologicznych. Argument ten zasadniczo polega na twierdzeniu, że tylko
onkolog miałby być uprawniony do wydania opinii mającej znaczenie pod względem naukowym w sprawie Ukrainu, oraz że nie powołując
specjalisty od onkologii, Komisja dopuściła się oczywistego błędu w ocenie.
Jednakże Sąd ocenia, że żaden oczywisty błąd w ocenie nie został popełniony przez Komisję, zarówno w odniesieniu do wyboru
biegłego w farmakologii w ogólności, jak i w odniesieniu do wyboru profesora H.W. w szczególności.
Decyzja komitetu o zasięgnięciu konsultacji specjalisty w farmakologii w celu oceny, czy Ukrain przynosi znaczące korzyści
pacjentom cierpiącym na raka trzustki, wydaje się słuszna. Bowiem farmakolog bada mechanizmy interakcji między substancją
czynną a organizmem, w którym ona działa, tak aby móc następnie wykorzystać te wyniki do celów terapeutycznych. Specjalista
w farmakologii przedstawia się zatem jako odpowiedni ekspert w celu wydania opinii istotnej z naukowego punktu widzenia co
do wpływu potencjalnego produktu leczniczego na organizm.
Nie można w rozsądny sposób zakwestionować, że profesor H.W. posiada obszerną wiedzę w zakresie farmakologii. Jest bowiem
bezsporne między stronami, że znajduje się on na liście biegłych europejskich, że był kierownikiem instytutu farmakologii
uniwersytetu austriackiego przez wiele lat oraz że w latach 1997–2000 był członkiem komitetu specjalistów farmaceutycznych,
to jest obecnie Komitetu ds. Produktów Leczniczych Stosowanych u Ludzi przy EMA.
Ponadto profesor H.W. był już konsultowany jako biegły w ramach dwóch postępowań dotyczących Ukrainu w Austrii. Z tej przyczyny
można w rozsądny sposób przyjąć, że posiada on tym bardziej sprawdzoną wiedzę w przedmiocie omawianego potencjalnego produktu
leczniczego.
Zatem okoliczność, że wybór komitetu padł na profesora H.W., wydaje się uzasadniona z racji jego kwalifikacji jako specjalisty
uznanego w farmakologii i jego nabytej już wiedzy o Ukrainie.
Wynika z tego, że należy oddalić argument oparty na domniemanym braku kwalifikacji profesora H.W. do wydania opinii w sprawie
Ukrainu.
Po drugie, należy zbadać argument oparty na braku bezstronności profesora H.W.
Po pierwsze, należy podkreślić, że zgodnie z utrwalonym orzecznictwem, ponieważ instytucjom wspólnotowym przysługuje szeroki
zakres swobodnego uznania, poszanowanie gwarancji przyznanych przez wspólnotowy porządek prawny w postępowaniu administracyjnym
nabiera jeszcze większego znaczenia. Do gwarancji tych należy, między innymi, obowiązek starannego i bezstronnego zbadania
przez właściwą instytucję wszystkich istotnych okoliczności danej sprawy (zob. podobnie ww. w pkt 76 wyrok w sprawie Technische
Universität München, pkt 14, wyrok Trybunału z dnia 18 lipca 2007 r. w sprawie C‑326/05 P  Industrias Químicas del Vallés
przeciwko Komisji, Zb.Orz. s. I‑6557, pkt 77; wyrok Sądu z dnia 18 września 1995 r. w sprawie T‑167/94 Nölle przeciwko Radzie
i Komisji, Rec. s. II‑2589, pkt 73).
Należy również przypomnieć, że wymóg bezstronności, jakiemu podlegają instytucje wspólnotowe, rozciąga się także na konsultowanych
w tym zakresie biegłych. W szczególności, gdy poszukuje się biegłego w celu wydania opinii w przedmiocie skutków potencjalnego
produktu leczniczego, ten ostatni musi wypełnić swoje zadanie całkowicie bezstronnie (zob. podobnie i analogicznie wyrok Sądu
z dnia 11 września 2002 r. w sprawie T‑70/99 Alpharma przeciwko Radzie, Rec. s. II‑3495, pkt 172, 183, 211).
W tym zakresie art. 10 ust. 1 regulaminu wewnętrznego komitetu przewiduje, że w dziedzinach naukowych lub technicznych komitet
i jego grupy robocze mogą skorzystać z pomocy biegłych wpisanych na listę biegłych europejskich. Zgodnie z art. 11 ust. 2
i 3 tego regulaminu, członkowie komitetu i grup roboczych oraz biegli nie mogą mieć żadnych bezpośrednich interesów w przemyśle
farmaceutycznym, które mogłyby mieć wpływ na ich bezstronność i niezależność oraz przed każdym zebraniem muszą zgłosić wszelkie
interesy, które mogłyby być uznane za naruszające ich niezależność w odniesieniu do punktów porządku obrad.
Należy zatem stwierdzić, że, jak oświadczył profesor H.W. , nie ma on żadnego bezpośredniego lub pośredniego interesu w przemyśle
farmaceutycznym, co nie zostało zakwestionowane przez skarżącą. Należy więc uznać, że biegły ten spełnił wymogi oświadczenia
z art. 10 i 11 regulaminu wewnętrznego i nie napotkał żadnego konfliktu interesów, który mógłby podważyć jego bezstronność.
Po drugie, skarżąca niesłusznie twierdzi, że sama okoliczność, iż biegły H.W. sporządził już ekspertyzę w ramach dwóch postępowań
dotyczących Ukrainu, zakłada sama w sobie, że bez naruszenia obowiązku bezstronności nie mógł on wystąpić w tym samym charakterze
w postępowaniu administracyjnym, które doprowadziło do wydania zaskarżonej decyzji.
Jedynym obowiązkiem przewidzianym przez regulamin wewnętrzny komitetu, którego nieprzestrzeganie mogłoby prowadzić do zakwestionowania
bezstronności profesora H.W., jest bowiem brak jakiegokolwiek konfliktu interesów z przemysłem farmaceutycznym. Jak bowiem
podkreślono w pkt 90 powyżej, w żaden sposób nie zakwestionowano, że biegły ten nie posiadał żadnego interesu mogącego wejść
w konflikt z przedmiotem jego zadania sporządzenia ekspertyzy.
Z obowiązku bezstronności nie można jednak wywnioskować istnienia przeszkody prawnej w tym, że biegły jest proszony o konsultację
w ramach postępowania w sprawie oznaczenia produktu leczniczego jako sierocego produktu leczniczego tylko na tej podstawie,
że wydał on już opinię dotyczącą tego samego produktu leczniczego w ramach innego postępowania krajowego wszczętego w państwie
członkowskim Unii.
Po trzecie, skarżąca bezskutecznie usiłuje podważyć bezstronność profesora H.W., opierając się na szeregu okoliczności w tym
względzie.
Przede wszystkim nawet przyjmując, jak twierdzi skarżąca, że komentarze profesora H.W. niemal dosłownie odpowiadały tym z dawnej
ekspertyzy przeprowadzonej dla austriackiego ministra zdrowia, nie dowodzi to, że profesor H.W. był stronniczy. Mogłoby to
oznaczać, że ten ostatni uznał, iż chodziło o jedyny dopuszczalny pod względem naukowym wniosek w odniesieniu do Ukrainu.
Wreszcie, wbrew temu, co utrzymuje skarżąca, w celu wydania opinii biegły ten nie uwzględnił przedstawionych przez nią ostatnich
badań. Bowiem z załącznika do zaskarżonej decyzji wynika, że profesor H.W. uwzględnił badania, takie jak Aschhoffa z 2003 r.
oraz Gansauge’a z 2007 r., które zostały przeprowadzone po ekspertyzach, które sporządził on w ramach dwóch krajowych postępowań
administracyjnych dotyczących Ukrainu na wniosek austriackiego ministra zdrowia.
Ponadto należy również odrzucić argument skarżącej, według którego można zakwestionować bezstronność profesora H.W. na tej
podstawie, że świadomie uwzględnił tylko negatywne publikacje dotyczące Ukrainu. Nawet gdyby profesor H.W. bardziej podkreślił
pozytywne publikacje dotyczące Ukrainu, to i tak wysunął on szereg dostatecznie istotnych okoliczności negatywnych i tylko
na ich podstawie było w rozsądny sposób dopuszczalne wydanie negatywnej opinii z całym obiektywizmem naukowym w przedmiocie
znaczącej korzyści przysporzonej przez Ukrain.
Ponadto należy odrzucić argument oparty na okoliczności, że profesor H.W., tak jak profesorowie N. i K., potraktował badania
kliniczne fazy II jak badanie fazy III. Jak bowiem zostało podkreślone w pkt 53 powyżej, Komisja tylko wykazała brak zrozumiałości
metod wykorzystanych w badaniach przeprowadzonych podczas fazy II.
Wreszcie należy podnieść, że w przeciwieństwie do sugestii skarżącej pozytywne elementy niektórych badań, takie jak zjawisko
„obudowania guza”, nie zostały zatajone, lecz skutecznie podane do wiadomości komitetu w ten sposób, że jego członkowie wydali
niekorzystną opinię, znając całość uwag i wyjaśnień skarżącej.
Zatem skarżąca nie wykazała, że opinia wydana przez profesora H.W. została podyktowana przez argumenty inne niż czysto naukowe.
Z całości powyższych rozważań wynika, że zarzut oparty na braku kwalifikacji i bezstronności profesora H.W. należy oddalić.
W przedmiocie zarzutu trzeciego, opartego na oczywistych błędach w ocenie Komisji
–       Argumenty stron
Skarżąca podnosi, że opinia wydana przez komitet jest błędna.
Po pierwsze, skarżąca podkreśla, że mechanizm działania Ukrainu jest odmienny od dopuszczonych produktów leczniczych oraz
że ten powód wystarcza, aby został on oznaczony jako sierocy produkt leczniczy. Ocenia ona bowiem, że działanie Ukrainu jest
selektywne, ponieważ nie uszkadza on normalnych komórek, a zatem nie powoduje pogorszenia jakości życia pacjentów. Podnosi
ona, że w przeciwieństwie do tradycyjnych terapii stosowanie domięśniowe Ukrainu nie wywołuje obumierania tkanek. Twierdzi
ona ponadto, że Ukrain przedłuża życie pacjentów i podkreśla w szczególności, że w połączeniu z Gemcytabiną Ukrain przedłuża
życie pacjentów o 120 dni.
Skarżąca podnosi, że interesujące wyniki uzyskane poprzez podanie Ukrainu pacjentom zostały przedstawione we wniosku o jego
oznaczenie jako sierocego produktu leczniczego i poparte czterema badaniami klinicznymi oraz bardzo obiecującymi badaniami
przedklinicznymi. W odniesieniu do badań klinicznych skarżąca podkreśla, że wynika z nich, iż pośrednie porównania pomiędzy
połączeniem Gemcytabiny i Ukrainu oraz Gemcytabiny i Erlonitybu pozwoliły wykazać zwiększoną skuteczność Ukrainu. W odniesieniu
do badań przedklinicznych skarżąca dowodzi, że nawet jeśli rozbieżność między dobrymi wynikami przedklinicznymi a zawodzącymi
wynikami klinicznymi jest często stwierdzana w farmakologii, to nie ma to miejsca w przypadku Ukrainu. Ocenia ona zatem, że
te elementy powinny były jej pozwolić na uzyskanie oznaczenia Ukrainu jako sierocego produktu leczniczego.
W tym względzie i po drugie, skarżąca zaprzecza problemom metodologicznym zarzucanym przez komitet, biegłego H.W. i biegłych
N. i K. w odpowiedzi na pytania zadane przez komitet.
W odniesieniu do badania Zemskova z 2002 r. kwestionuje ona, że nie zostały tam określone metody statystyczne, podnosząc,
iż badanie to wymieniło krzywe przeżycia Kaplan‑Meiera, oraz że został zastosowany test „log rank”. W odniesieniu do badania
Aschhoffa z 2003 r. utrzymuje ona, że wynika z niego jasno, iż między sierpniem 1997 r. a grudniem 2003 r. wybrano 28 pacjentów,
z których 21 nie reagowało na Gemcytabinę a 7 odmówiło chemioterapii, oraz że można z tego wywnioskować, iż przynajmniej 21
z 28 pacjentów było już w zaawansowanym stadium i wyczerpało wszystkie możliwe opcje leczenia. Dodaje ona, że w odniesieniu
do dwóch wyżej wymienionych badań nieznaczna liczba pacjentów tłumaczy się okolicznością, iż dwie kliniki, których dotyczyły
badania, nie były wyspecjalizowane w leczeniu raka trzustki.
W odniesieniu do badań Gansauge’a z 2002 r. skarżąca twierdzi, że kryteria umożliwiające ocenę stadium choroby (staging) pacjentów
w ramach tego badania są międzynarodowo uznane przez Międzynarodową Unię Walki z Rakiem (UICC) oraz że są one zatem zrozumiałe.
W odniesieniu do badania Gansauge’a z 2007 r. skarżąca powołuje się na okoliczność, że publikacja ta zawiera dodatkowe dane
dotyczące korzyści z terapii pomocniczej łączącej Gemcytabinę i Ukrain oraz wynikającego z niej znacznego przedłużenia życia.
Podsumowując, skarżąca ocenia, że ekspertyza przeprowadzona przez komitet nie została sporządzona obiektywnie. W tym kontekście
zauważa ona, że niektóre przedstawione publikacje naukowe zostały źle zinterpretowane, a nawet pominięte. Utrzymuje ona, że
twierdzenie, według którego „nieprawidłowości metodologiczne” mogły wpłynąć na wyniki analiz na korzyść Ukrainu, jest błędne
i pozbawione podstaw.
Komisja uważa, że niniejszy zarzut należy oddalić.
–       Ocena Sądu
Należy przede wszystkim przypomnieć, że biorąc pod uwagę konieczność dokonywania przez Komisję złożonych ocen technicznych
lub naukowych, należy jej przyznać szeroki zakres swobodnego uznania. W ramach kontroli sądowej sąd wspólnotowy musi poddać
weryfikacji poszanowanie zasad proceduralnych, prawidłowość ustaleń faktycznych przyjętych przez Komisję, brak oczywistego
błędu w ocenie tych okoliczności faktycznych oraz brak nadużycia władzy (zob. ww. w pkt 87 wyrok w sprawie Industrias Químicas
del Vallés przeciwko Komisji, pkt 76; wyroki Sądu: z dnia 26 listopada 2002 r. w sprawach połączonych T‑74/00, T‑76/00, od
T‑83/00 do T‑85/00, T‑132/00, T‑137/00 i T‑141/00 Artegodan i in. przeciwko Komisji, Rec. s. II‑4945, pkt 201; z dnia 3 września
2009 r. w sprawie T‑326/07 Cheminova i in. przeciwko Komisji, Zb.Orz. s. II‑4877, pkt 107).
Następnie należy podkreślić, że postępowanie wszczęte przez art. 5 rozporządzenia nr 141/2000 cechuje się zasadniczą rolą
przyznaną obiektywnej i pogłębionej ocenie naukowej skutku danych potencjalnych produktów leczniczych przez komitet. Ponieważ
Komisja nie jest w stanie pod względem naukowym ocenić skuteczności lub szkodliwości produktu leczniczego w ramach postępowania
dotyczącego wniosku o oznaczenie produktu leczniczego jako sierocego produktu leczniczego, obowiązkowa konsultacja z komitetem
ma dostarczyć jej elementów oceny naukowej niezbędnych w celu umożliwienia jej ustalenia, przy pełnej znajomości faktów, odpowiednich
środków mogących zapewnić wysoki poziom ochrony zdrowia publicznego (zob. analogicznie ww. w pkt 111 wyrok w sprawie Artegodan
i in. przeciwko Komisji, pkt 198). Zatem nawet jeśli opinia wydana przez komitet nie wiąże Komisji, nie ma to decydującego
znaczenia. W tym względzie, jak też wspomniano w pkt 75 powyżej, z art. 5 ust. 8 rozporządzenia nr 141/2000 wynika, że przypadek
decyzji niezgodnej z opinią komitetu został potraktowany jako stanowiący wyjątkową sytuację.
Wreszcie z art. 1 zaskarżonej decyzji wynika, że odmówiono oznaczenia Ukrainu jako sierocego produktu leczniczego dla wskazania
„leczenie raka trzustki” z przyczyn wskazanych w sprawozdaniu komitetu załączonym do tej decyzji. Należy zatem stwierdzić,
że w niniejszej sprawie Komisja nie zdystansowała się od opinii komitetu, lecz przeciwnie, przyjęła za własne wyrażone w niej
stwierdzenia.
W konsekwencji Sąd stwierdza, że kontrola oczywistego błędu w ocenie powinna być wykonywana wobec wszystkich argumentów zawartych
w zaskarżonej decyzji, wraz z tymi, do których się odwołuje, co dotyczy też załącznika, który stanowi integralną część zaskarżonej
decyzji.
Wykonywanie kontroli oczywistego błędu w ocenie zakłada, po pierwsze, wymienienie istotnych elementów, jakie zawiera zaskarżona
decyzja. W ramach czterech pierwszych części załącznika do zaskarżonej decyzji Komisja stwierdza, że skarżąca oparła się na
czterech badaniach klinicznych w celu wykazania leczniczych właściwości Ukrainu: badanie Zemskova z 2002 r., Gansauge’a z 2002 r.,
Aschhoffa z 2003 r. oraz Gansauge’a z 2007 r. Wskazuje ona jednak, że te cztery badania, z których pochodzą dane kliniczne
dotyczące raka trzustki, wykazują problemy metodologiczne i praktyczne, które poważnie zaszkodziły ich użyteczności, jeśli
chodzi o ocenę medycznej wiarygodności wniosków, a w szczególności istnienia znaczącej korzyści.
Komisja uściśla w tym zakresie, że wspomniane cztery badania zostały przeprowadzone łącznie na 190 pacjentach cierpiących
na raka trzustki, oraz że stwierdzają one istotny wpływ na wskaźnik przeżycia pacjentów leczonych Ukrainem. Komisja podnosi
jednak, że dwa jakoby losowe badania stawiały liczne problemy z punktu widzenia ich równowagi, co znacznie szkodziło możliwości
zrozumiałej interpretacji wyników, oraz że brak kompletnego protokołu i całości wyników nie umożliwiał ich obiektywnej oceny.
Komisja uściśliła w tym względzie, że EMA bezskutecznie wielokrotnie żądała od skarżącej dostarczenia jej tych badań. Uznała
ona ponadto, że te dwa badania przedstawiały także liczne problemy porządku metodologicznego. Stwierdziła ona, że przeciętna
długość przeżycia wymieniona w czterech sprawozdaniach wahała się od 8,1 do 33,8 miesiąca. Stwierdziła ona, że skarżąca przyznała
te różnice i przypisała je „różnicom w kategoriach populacji i zastosowanego dawkowania”. Komisja z kolei uznała, że różnice
te można przypisać raczej niektórym z powołanych błędów metodologicznych niż skutkom terapii. Podkreśliła ona również, że
ostatnia niezależna analiza (Ernst i Schmidt, 2005 r.) dotycząca potencjalnej skuteczności Ukrainu w onkologii, opublikowana
w przeglądzie i stanowiąca przedmiot wzajemnej oceny prowadzi do wniosku, iż jakość metodologiczna większości badań nad Ukrainem
jest średnia, że interpretacja licznych prób była utrudniona przez inne problemy, że liczne zastrzeżenia uniemożliwiały dojście
do pozytywnego wniosku oraz że pilne było przeprowadzenie rygorystycznych i niezależnych badań.
Komisja uznała, że dostępna dokumentacja nie zawierała żadnego niezależnego badania tego rodzaju i podkreśliła w tym zakresie,
że gdy inni badacze usiłowali zbadać Ukrain w próbie klinicznej fazy II w celu stwierdzenia jego skuteczności dla różnych
form raka, oświadczono im, że nie mogą uzyskać tego produktu leczniczego (Farrugia i Slevin, 2000 r.).
Ponadto Komisja uznała, że potwierdzenie znaczącej korzyści w stosunku do dostępnych metod leczenia, w szczególności w stosunku
do dopuszczonych produktów leczniczych stosowanych w tej samej chorobie (Gemcytabina i Erlotynib), nie było dostatecznie poparte
dostępnymi dowodami, biorąc pod uwagę sprzeczne badania przedkliniczne, problemy metodologiczne i brak reproduktywności, jakie
zostały zasygnalizowane w literaturze specjalistycznej.
Z powodu wątpliwości dotyczących wiarygodności opublikowanych danych Komisja wskazała, że zażądała od skarżącej przekazania
kompletnych oryginałów protokołów z badań i sprawozdań z badań w celu możliwości oceny dostarczonych danych, w kontekście
uzasadnień dotyczących stwierdzenia znaczącej korzyści. Stwierdziła ona, że skarżąca nie mogła dostarczyć jej tych dokumentów
i uzasadniła to okolicznością, iż cztery badania kliniczne, na których zostało oparte stwierdzenie znaczącej korzyści, należały
do badaczy, którzy je przeprowadzili. Komisja uściśliła, że EMA skontaktowała się z czterema autorami omawianych badań klinicznych,
zwracając się do nich o informacje dotyczące metod i wyników. Podniosła ona, że informacje przekazane przez dra Gansauge’a
nie zawierały nowych elementów oraz że żadna informacja nie została przekazana w odniesieniu do badania Zemskova.
Wreszcie Komisja wskazała, że skarżąca słusznie podkreśliła, iż przekazanie tych danych nie było obowiązkowe w stadium oznaczenia
jako sierocego produktu leczniczego, lecz że trudno było przyjąć stwierdzenie znaczącej korzyści wyłącznie na podstawie danych
opublikowanych w literaturze specjalistycznej, biorąc pod uwagę liczne problemy metodologiczne postawione przez te artykuły.
W piątej części załącznika do zaskarżonej decyzji Komisja wskazała, że zgodnie z art. 5 ust. 7 rozporządzenia nr 141/2000
skarżąca w dniu 6 września 2007 r. przedstawiła szczegółową argumentację uzasadniającą odwołanie z dnia 25 czerwca 2007 r.
od negatywnej opinii, jaką komitet wydał w dniu 31 maja 2007 r. Komisja przypomniała następnie, że w ramach postępowania odwoławczego
powołano dwóch biegłych, profesorów K. i N., których zadaniem było udzielenie odpowiedzi na trzy pytania. Pytanie pierwsze
polegało na zapytaniu biegłych, czy zgadzają się oni z opinią komitetu, według której dostępne dowody były niedostateczne
do wykazania, że Ukrain przedstawia znaczącą korzyść. Pytanie drugie dotyczyło kwestii, czy biegli podzielają punkt widzenia
komitetu co do istnienia problemów metodologicznych dotykających cztery badania powołane przez skarżącą. W odniesieniu do
pytania trzeciego, dotyczyło ono kwestii, czy szczegółowa argumentacja dostarczyła wyjaśnień problemów podniesionych w ramach
pierwszej opinii.
Załącznik wskazuje, że biegli odpowiedzieli twierdząco na dwa pierwsze pytania. W odniesieniu do pytania trzeciego stwierdzili,
że skarżąca nie dostarczyła żadnego wyjaśnienia problemów podniesionych w ramach pierwszej opinii.
Komisja następnie wymieniła w załączniku wyczerpujące odpowiedzi, które zostały dostarczone na argumenty skarżącej, a zatem
przyczyny, dla których nie zostało wykazane istnienie znaczącej korzyści.
W stosunku do wszystkich tych elementów zawartych w zaskarżonej decyzji i załączniku, który stanowi jej integralną część,
po drugie należy ustalić, czy argumenty przedstawione przez skarżącą pozwalają wykazać, że zostały popełnione oczywiste błędy
w ocenie.
Po pierwsze, należy zbadać argument skarżącej oparty na właściwościach Ukrainu. Twierdzi ona, że w odróżnieniu od już dopuszczonych
produktów leczniczych dotyczących leczenia raka trzustki, działanie Ukrainu jest selektywne, ponieważ nie powoduje zniszczenia
zdrowych komórek i działa tylko na komórki rakowe, że nie ma istotnych skutków ubocznych oraz że przedłuża prognozę życia
pacjentów. Nawet jeśli nie jest wykluczone, że w ramach porównania z cechami dopuszczonych produktów leczniczych takie właściwości
mogą przynieść znaczącą korzyść w rozumieniu art. 3 ust. 1 lit. b) rozporządzenia nr 141/2000 osobom cierpiącym na raka trzustki,
należy jednak stwierdzić, że w niniejszej sprawie kwestionowana jest sama metodologia naukowa badań, na których są oparte
te wnioski.
Dlatego należy zbadać, czy argumenty skarżącej podważają krytykę sformułowaną przez biegłych i Komisję co do różnych badań
przywołanych na poparcie jej wniosku.
Po pierwsze, skarżąca kwestionuje stwierdzenia biegłego K. w ramach postępowania odwoławczego, według których badania Zemskova
z 2002 r. i Aschhoffa z 2003 r. cechują się nieznaczną liczbą pacjentów w bardzo długim okresie. Jednakże zadowala się ona
stwierdzeniem, że ta nieznaczna liczba pacjentów tłumaczy się okolicznością, iż dwie kliniki, których dotyczyły badania, nie
specjalizują się w leczeniu raka trzustki. Takie wyjaśnienie w żaden sposób nie może wykazać, że w tym punkcie został popełniony
jakikolwiek oczywisty błąd w ocenie.
Po drugie, należy ustalić, czy, jak twierdzi skarżąca, badania, na których się ona opiera, nie zawierają problemów metodologicznych.
Przede wszystkim, w odniesieniu do badania Zemskova z 2002 r. skarżąca kwestionuje, iż nie zostały tam sprecyzowane metody
statystyczne, podnosząc, że badanie to wymieniło krzywe przeżycia Kaplan‑Meiera i że został zastosowany test „log rank”. Wprawdzie
obie ww. metody statystyczne są też zawarte w badaniu Zemskova, trzeba jednak zauważyć, że krytyka Komisji co do braku metody
statystycznej dotyczy stadium poprzedzającego te metody. Komisja słusznie bowiem uznała, że aby móc ocenić te krzywe przeżycia
uczestników badania, należało wskazać sposób, w jaki zostały ustanowione grupy uczestników oraz kryteria (wiek, płeć itd.)
dotyczące uczestników tworzących różne grupy. Komisja stwierdziła, czemu w tym punkcie nie zaprzeczyła skarżąca, że badanie
to nie zawierało żadnej informacji w tym zakresie.
Następnie, w odniesieniu do badania Gansauge’a z 2002 r. skarżąca bezskutecznie utrzymuje, że kryteria oceny stadium choroby
(„staging”) zastosowane w tym badaniu zostały uznane przez UICC. Podobnie jak zostało stwierdzone w odniesieniu do badania
Zemskova z 2002 r., Komisja podkreśliła bowiem, że problem metodologiczny stwierdzony w tym badaniu wystąpił na wcześniejszym
etapie. Wskazała ona, że kryteria włączenia zastosowane przez badanie są nieostre, ponieważ kryteria umożliwiające ocenę stadium
choroby (staging) pacjentów nie zostały wyszczególnione przed włączeniem do badania, oraz że nie zostało też stwierdzone,
czy endoskopia została przeprowadzona u wszystkich pacjentów. Komisja podkreśliła, że te informacje mogły mieć wpływ na przeżycie
pacjenta niezależnie od zastosowanego leczenia.
Skarżąca ograniczyła się do wskazania, że kryteria te są uznane przez UICC i nie przedstawiła żadnego argumentu mogącego podważyć
to stwierdzenie. W tych okolicznościach należy uznać, że Komisja nie popełniła oczywistego błędu w ocenie, stwierdzając, iż
wnioski dotyczące Ukrainu zawarte w badaniu Gansauge’a z 2002 r. należało traktować z rezerwą i nie mogły one wykazać, że
Ukrain przyniesie znaczące korzyści pacjentom cierpiącym na raka trzustki.
Ponadto w odniesieniu do badania Aschhoffa z 2003 r. Komisja wykazała, że chodziło o badanie retrospektywne oraz że kryteria
włączenia i przydzielenia nie zostały wskazane, a zatem nie można wykluczyć „przesunięcia”, to znaczy błędu metodologicznego,
który powoduje błędne wyniki. Argumentacja skarżącej, według której z badania jasno wynika, że między sierpniem 1997 r. a grudniem
2003 r. wybrano 28 pacjentów, z których 21 nie reagowało na Gemcytabinę a 7 odmówiło chemioterapii, oraz że można z tego wywnioskować,
iż przynajmniej 21 z 28 pacjentów było już w zaawansowanym stadium i wyczerpało wszystkie możliwe opcje leczenia, nie może
wystarczyć do podważenia uzasadnionych zastrzeżeń wyrażonych przez Komisję co do tego badania.
Wreszcie w odniesieniu do badania Gansauge’a z 2007 r. dotyczącego terapii pomocniczej łączącej Gemcytabinę i Ukrain należy
przypomnieć, że Komisja uznała, iż nie pozwala ono na rozróżnienie skutków Ukrainu i Gemcytabiny ani na stwierdzenie, czy
terapia ogólnie była skuteczna. Komisja podniosła bowiem, że nie było „grupy placebo”, która zwykle jest konieczna, gdy nie
istnieje produkt leczniczy dopuszczony dla terapii pomocniczej, zatem porównanie zostało przeprowadzone z danymi historycznymi.
Komisja uściśliła, że wszyscy pacjenci biorący udział w tym badaniu wykazywali zdrowy zakres resekcji przy operacji, a zatem
stanowili wysoce wyselekcjonowaną grupę, dla której istniała lepsza prognoza. Daleka od zaprzeczenia uwagom Komisji, skarżąca
zadowoliła się podkreśleniem, że ta publikacja zawierała dane dodatkowe dotyczące korzyści terapii pomocniczej łączącej Gemcytabinę
i Ukrain oraz wynikającego z niej istotnego przedłużenia życia. Takie rozważania w żaden sposób nie ukazują jakiegokolwiek
oczywistego błędu w ocenie, jakiego miałaby się dopuścić Komisja.
Po drugie, należy odrzucić argument skarżącej oparty na okoliczności, że mechanizm działania Ukrainu jest odmienny od mechanizmu
działania dopuszczonych substancji oraz że ten jedyny motyw stanowi dostateczny powód, aby stwierdzić istnienie znaczącej
korzyści. Jak bowiem zostało przedstawione w ramach analizy zarzutu pierwszego, wykazanie znaczącej korzyści Ukrainu nie może
wynikać tylko z mechanizmów działania tego produktu leczniczego, lecz zakłada jego porównanie z już dopuszczonymi produktami
leczniczymi. Sama okoliczność, że mechanizm działania produktu leczniczego jest odmienny od już dopuszczonego jako taka nie
oznacza, że pierwszy produkt leczniczy przyniesie znaczącą korzyść dla cierpiących na chorobę, którą te dwa produkty lecznicze
mają zwalczać. Jeśli wyniki stosowania pierwszego produktu leczniczego nie są inne niż te uzyskane w wyniku stosowania drugiego,
nie ma znaczenia, że te dwa produkty lecznicze w istocie osiągają te same rezultaty poprzez różne mechanizmy działania i w tym
przypadku nie można mówić o znaczącej korzyści wynikającej ze stosowania pierwszego produktu leczniczego.
Także w odniesieniu do uwag komitetu wydanych na koniec postępowania odwoławczego skarżąca bezskutecznie powtarza swoje argumenty
co do okoliczności, że właściwości Ukrainu przyznają temu produktowi leczniczemu znaczącą korzyść. Należy bowiem podkreślić,
że zarówno biegli konsultowani w ramach pierwotnego postępowania i postępowania odwoławczego, jak i członkowie komitetu stwierdzili
poważne problemy metodologiczne w czterech badaniach, na których opiera się skarżąca. Zatem z racji tych problemów metodologicznych
Komisja uznała, że nie może przyznać wynikom tych badań obiektywnej wartości naukowej. Ograniczając się do powtórzenia wyniku
tych badań, skarżąca w żaden sposób nie wykazała, że Komisja dopuściła się oczywistego błędu w ocenie.
W tym względzie należy również odrzucić krytykę sformułowaną przez skarżącą wobec argumentów dotyczących toksyczności produktu
leczniczego zawartych w zaskarżonej decyzji. Komisja oparła się bowiem na badaniu Panzera z 2000 r. w celu wyrażenia zastrzeżeń
co do domniemanej selektywnej cytotoksyczności składników Ukrainu. Jak bowiem zostało podkreślone w pkt 56 powyżej, w równie
złożonej dziedzinie naukowej taka problematyka należy do szerokiego zakresu swobodnego uznania Komisji. Ponadto okoliczność,
że wnioski z tego badania nie zostały potwierdzone przez inne sprawozdania, sama w sobie nie wykazuje, aby Komisja dopuściła
się oczywistego błędu w ocenie.
Z tych wszystkich przyczyn należy oddalić zarzut oparty na oczywistych błędach w ocenie.
Jako że wszystkie zarzuty skarżącej w przedmiocie stwierdzenia nieważności zostały oddalone, należy oddalić niniejszą skargę
jako bezzasadną.

W przedmiocie kosztów
Zgodnie z art. 87 § 2 regulaminu postępowania kosztami zostaje obciążona, na żądanie strony przeciwnej, strona przegrywająca
sprawę. Ponieważ skarżąca przegrała sprawę, należy – zgodnie z żądaniem Komisji – obciążyć ją kosztami postępowania.
Z powyższych względów
SĄD (piąta izba)
orzeka, co następuje:
1)
Skarga zostaje oddalona.
2)
Now Pharm AG zostaje obciążona kosztami postępowania.
Vilaras
Prek
Ciucă
Wyrok ogłoszono na posiedzeniu jawnym w Luksemburgu w dniu 9 września 2010 r.
Podpisy
Spis treści
Ramy prawne
Okoliczności powstania sporu
Przebieg postępowania i żądania stron
Co do prawa
W przedmiocie żądań dotyczących nakazania Komisji, aby ponownie rozpoznała wniosek skarżącej z dnia 6 lutego 2007 r., uwzględniając
stanowisko Sądu
W przedmiocie żądań dotyczących stwierdzenia nieważności
W przedmiocie zarzutu pierwszego, opartego na naruszeniu art. 3 ust. 1 rozporządzenia nr 141/2000
– Argumenty stron
– Ocena Sądu
W przedmiocie zarzutu drugiego, opartego na braku kwalifikacji i bezstronności profesora H.W.
– Argumenty stron
– Ocena Sądu
W przedmiocie zarzutu trzeciego, opartego na oczywistych błędach w ocenie Komisji
– Argumenty stron
– Ocena Sądu
W przedmiocie kosztów
*
Język postępowania: angielski.