CELEX: 62017TJ0733
Produkty lecznicze stosowane u ludzi
Artykuł 3 ust. 1 lit. b) rozporządzenia (WE) nr 141/2000
Pojęcie „znaczącej korzyści”
Dostępność sierocego produktu leczniczego
Artykuł 5 ust. 12 lit. b) rozporządzenia nr 141/2000
Decyzja Komisji o wykreśleniu produktu leczniczego z rejestru sierocych produktów leczniczych
Błąd w ocenie
Naruszenie prawa
Uzasadnione oczekiwania

(
)
[…]

Postępowanie i żądania stron
Pismem złożonym w sekretariacie Sądu w dniu 2 listopada 2017 r. skarżąca wniosła niniejszą skargę.
W tym samym dniu skarżąca złożyła wniosek o zastosowanie środków tymczasowych, który został oddalony postanowieniem z dnia 23 listopada 2018 r., GMPO/Komisja (T‑733/17 R, niepublikowanym, EU:T:2018:839).
W dniu 19 stycznia 2018 r. Komisja złożyła odpowiedź na skargę.
Strony złożyły replikę i duplikę, odpowiednio, w dniach 12 marca i 27 kwietnia 2018 r.
Strona skarżąca wnosi do Sądu o:
–        stwierdzenie nieważności art. 5 zaskarżonej decyzji;
–        nakazanie Komisji, aby wskazała Cuprior jako sierocy produkt leczniczy i odpowiednio zaktualizowała unijny rejestr sierocych produktów leczniczych;
–        obciążenie Komisji kosztami postępowania.
Komisja wnosi do Sądu o:
–        oddalenie skargi jako częściowo niedopuszczalnej, a w każdym razie bezzasadnej;
–        obciążenie skarżącej kosztami postępowania.

Co do prawa
[…]

Co do istoty sprawy
[…]

W przedmiocie zarzutów pierwszego i czwartego, dotyczących, odpowiednio, naruszenia prawa przy interpretacji pojęcia „znaczącej korzyści” w rozumieniu art. 3 ust. 1 lit. b) rozporządzenia nr 141/2000 oraz oczywistego błędu w ocenie dowodów przedstawionych przez skarżącą.
[…]
Na wstępie należy zauważyć, że postępowanie dotyczące sierocych produktów leczniczych przebiega w dwóch odrębnych etapach. Etap pierwszy dotyczy oznaczenia produktu leczniczego jako sierocy produkt leczniczy, drugi – pozwolenia na dopuszczenie do obrotu (zwanego dalej „PDO”) produktem leczniczym oznaczonym jako sierocy i związanej z tym wyłączności handlowej (wyrok z dnia 9 września 2010 r., Now Pharm/Komisja, T‑74/08, EU:T:2010:376, pkt 33).
W odniesieniu do procedury oznaczenia jako sierocego produktu leczniczego art. 3 rozporządzenia nr 141/2000 przewiduje kryteria, które powinien spełniać produkt leczniczy, aby został oznaczony jako sierocy produkt leczniczy. Artykuł 3 ust. 1 lit. b) pierwszy przypadek rozporządzenia nr 141/2000 przewiduje, że sponsor sierocego produktu leczniczego powinien w szczególności wykazać, że nie istnieje zadowalająca metoda diagnozowania, zapobiegania lub leczenia danego stanu chorobowego produktem leczniczym, dla którego został złożony wniosek o oznaczenie jako sierocy produkt leczniczy, oficjalnie dopuszczona na terytorium Unii. Jeśli jednak istnieje taka metoda, prawodawca przewidział w art. 3 ust. 1 lit. b) drugi przypadek rozporządzenia nr 141/2000 możliwość oznaczenia jako sierocy produkt leczniczy wszelkiego potencjalnego produktu leczniczego przeznaczonego do leczenia tego samego stanu chorobowego, pod warunkiem że jego sponsor wykaże, iż ten produkt leczniczy przyniesie znaczące korzyści pacjentom cierpiącym na ten stan chorobowy (wyrok z dnia 9 września 2010 r., Now Pharm/Komisja, T‑74/08, EU:T:2010:376, pkt 34).
Pojęcie „znaczącej korzyści” zostało zdefiniowane w art. 3 ust. 2 rozporządzenia nr 847/2000 jako „zalet[a] z klinicznego punktu widzenia [świadczenie o istotnym znaczeniu klinicznym] lub istotny wkład w opiekę nad pacjentem”. W ramach art. 3 ust. 1 lit. b) drugi przypadek rozporządzenia nr 141/2000, mającego zastosowanie w niniejszej sprawie, wykazanie znaczącej korzyści wpisuje się tym samym w analizę porównawczą z istniejącymi i dopuszczonymi metodą lub produktem leczniczym. „Zaletę z klinicznego punktu widzenia [świadczenie o istotnym znaczeniu klinicznym]” oraz „istotny wkład w opiekę nad pacjentem”, które przyznają potencjalnemu sierocemu produktowi leczniczemu cechę znaczącej korzyści, można bowiem ustalić tylko w porównaniu z już dopuszczoną terapią (zob. podobnie wyrok z dnia 22 stycznia 2015 r., Teva Pharma i Teva Pharmaceuticals Europe/EMA, T‑140/12, EU:T:2015:41, pkt 64 i przytoczone tam orzecznictwo).
Jeżeli chodzi o drugi etap procedury, a mianowicie etap PDO sierocego produktu leczniczego, ma on miejsce, w danym wypadku, po oznaczeniu danego produktu leczniczego jako sierocego produktu leczniczego. Z art. 5 ust. 12 lit. b) rozporządzenia nr 141/2000 wynika, że przy rozpatrywaniu wniosku o PDO należy sprawdzić, czy kryteria określone w art. 3 tego rozporządzenia są nadal spełnione. Zgodnie z art. 5 ust. 12 lit. b) rozporządzenia nr 141/2000 produkt leczniczy oznaczony jako sierocy produkt leczniczy zostaje wykreślony z rejestru sierocych produktów leczniczych, jeżeli przed udzieleniem PDO zostanie ustalone, że ten produkt leczniczy nie spełnia już owych kryteriów.
Tak więc w przypadku gdy sponsor składa wniosek o PDO dla oznaczonego sierocego produktu leczniczego, wszczyna on równocześnie procedurę ponownej oceny kryteriów oznaczenia. Odpowiedzialność za ocenę, czy kryteria oznaczenia są spełnione, spoczywa na Komitecie ds. Sierocych Produktów Leczniczych (zwanym dalej „COMP”), który jest odpowiedzialny za wydanie opinii w tej sprawie. W niniejszej sprawie Komisja nie zdystansowała się od opinii COMP, a zatem przyjęła za własne stwierdzenia w niej wyrażone. Należy w związku z tym stwierdzić, że kontroli sądowej, której przeprowadzenie spoczywa na Sądzie, powinno się dokonać w oparciu o całość rozważań zawartych w tej opinii, która stanowi integralną część zaskarżonej decyzji (zob. w tym względzie wyrok z dnia 5 grudnia 2018 r., Bristol-Myers Squibb Pharma/Komisja i EMA, T‑329/16, niepublikowany, EU:T:2018:878, pkt 98).
Poczyniwszy powyższe uwagi, należy zauważyć, że w ramach niniejszego sporu skarżąca powołuje się na drugi przypadek przewidziany w art. 3 ust. 1 lit. b) rozporządzenia nr 141/2000. Przyznaje ona, że w niniejszej sprawie istnieje zadowalająca metoda leczenia już dopuszczalna w Unii dla pacjentów cierpiących na chorobę Wilsona, w tym w szczególności referencyjny produkt leczniczy. W tym względzie jest bezsporne, jak potwierdziła skarżąca na rozprawie, że referencyjny produkt leczniczy jest co najmniej równie skuteczny w aspekcie klinicznym co Cuprior i że wniosek o PDO tym ostatnim produktem leczniczym był oparty na badaniach przedklinicznych i badaniach klinicznych referencyjnego produktu leczniczego.
Skarżąca w ramach zarzutu pierwszego zasadniczo twierdzi, że nieuniknione PDO Cupriorem, ważne na całym terytorium Unii, stanowi „przypadek nieodłącznie związany” ze znaczącą korzyścią w rozumieniu drugiego przypadku art. 3 ust. 1 lit. b) rozporządzenia nr 141/2000, art. 3 ust. 2 rozporządzenia nr 847/2000, komunikatu z 2003 r. i wytycznych z 2014 r., ponieważ referencyjny produkt leczniczy jest dozwolony tylko w jednym państwie członkowskim.
Po pierwsze, należy zauważyć w tym względzie, że żaden przepis rozporządzenia nr 141/2000 i rozporządzenia nr 847/2000 nie przewiduje, że PDO dla sierocego produktu leczniczego stanowi per se znaczącą korzyść w porównaniu z podejściem przy użyciu istniejącego, równie skutecznego i dopuszczalnego produktu leczniczego, choćby tylko w jednym państwie członkowskim.
Po drugie, zgodnie z art. 3 ust. 2 rozporządzenia nr 847/2000 pojęcie „znaczącej korzyści” jest zdefiniowane jako „zalet[a] z klinicznego punktu widzenia [świadczenie o istotnym znaczeniu klinicznym] lub istotny wkład w opiekę nad pacjentem”. W niniejszej sprawie, ponieważ Cuprior nie przedstawia zalety o istotnym znaczeniu klinicznym w porównaniu z lekiem referencyjnym, skarżąca powołuje się na przypadek „istotnego wkładu w opiekę nad pacjentem”.
Tymczasem z definicji tej wynika, że analiza porównawcza nowego produktu leczniczego i referencyjnego produktu musi wykazać nie tylko, że nowy lek przynosi korzyści pacjentom i przyczynia się do ich opieki, ale również, że korzyść ta jest „znacząca” oraz że wkład ten jest „istotny”. Korzyść spodziewana z tego nowego produktu leczniczego powinna tym samym przekroczyć pewien próg ilościowy lub jakościowy, aby można było ją uznać za „znaczącą” lub „istotną”.
Sponsor musi zatem wykazać, na podstawie konkretnych i udokumentowanych dowodów, że jego produkt leczniczy zapewnia znaczącą korzyść, tj. że zapewnia istotny wkład w opiekę nad pacjentem w porównaniu z referencyjnym produktem leczniczym. Sponsor nie może polegać w tym względzie na domniemaniach lub ogólnych twierdzeniach.
Sama bowiem okoliczność, że referencyjny produkt leczniczy jest dozwolony tylko w jednym państwie członkowskim, nie oznacza, że pacjenci w innych państwach członkowskich nie mają prawa dostępu do nich i nie są zaspokajane ich potrzeby. Podobnie fakt, że dany produkt leczniczy jest dopuszczony do obrotu na poziomie Unii, sam w sobie nie oznacza, że jest on faktycznie udostępniany we wszystkich państwach członkowskich. Mogą bowiem również występować trudności z dostępnością w odniesieniu do produktów leczniczych dopuszczonych na poziomie Unii.
Po trzecie, wniosek ten jest znajduje dodatkowe uzasadnienie w komunikacie z 2003 r. Z pkt A.4 tego ostatniego wynika bowiem, że przypadki dotyczące znaczącej korzyści płynącej z produktu leczniczego jako „istotnego wkładu w opiekę nad pacjentem” opierają się na analizie konkretnych dowodów w każdym indywidualnym przypadku. Dokładniej rzecz ujmując, założenia znaczącej korzyści, na które powołuje się sponsor, powinny być „wsparte danymi [lub] dostępnymi dowodami dostarczonymi przez sponsora” (akapity drugi i trzeci), a sponsor powinien „wyjaśnić, dlaczego [problem oferty czy dostępności] prowadzi do tego, że nie będzie odpowiadać potrzebom pacjenta”, popierając jednak te argumenty „odniesieniami jakościowymi i ilościowymi” (akapit czwarty).
O ile pkt 4 akapit piąty komunikatu z 2003 r. wskazuje, że „[j]ednakże jeśli chodzi o potencjalną dostępność produktu w populacji [Unii], produkt leczniczy, który jest dopuszczony i dostępny we wszystkich państwach członkowskich, może przynieść znaczącą korzyść w porównaniu z produktem podobnym, który jest dozwolony jedynie w ograniczonej liczbie państw członkowskich”, o tyle, po pierwsze, należy stwierdzić, że fragment ten odnosi się do produktów leczniczych, które są nie tylko „dopuszczone”, lecz również „dostępne” we wszystkich państwach członkowskich. Z drugiej strony, fragment ten ogranicza się do wskazania, że taki produkt leczniczy „może” przynieść znaczącą korzyść. W konsekwencji, o ile wspomniany fragment komunikatu z 2003 r. przyznaje, że ewentualne unijne PDO może przynieść znaczącą korzyść, o tyle chodzi jedynie o możliwość, którą należy w każdym z osobna przypadku poprzeć konkretnymi dowodami, jak to wynika również ze wspomnianych fragmentów komunikatu z 2003 r. (zob. pkt 42 powyżej), nie zaś o bezwzględnie wiążący termin przedawnienia lub domniemania prawnego.
Na rozprawie skarżąca przyznała, że nie może się ona również powoływać na przypadek opisany w pkt A.4 akapit dziewiąty komunikatu z 2003 r., ponieważ nie ma on zastosowania do okoliczności niniejszej sprawy. W niniejszej sprawie bowiem referencyjny produkt leczniczy został dopuszczony do obrotu w Zjednoczonym Królestwie od 1985 r., a zatem na długo przed wydaniem decyzji o oznaczeniu z 2015 r., wobec czego nie można racjonalnie twierdzić, że sponsor referencyjnego produktu leczniczego starał się na podstawie danego zezwolenia krajowego zablokować nieuniknione PDO Cupriorem. Przypadek opisany w pkt A.4 akapit dziewiąty komunikatu z 2003 r. nie ma zatem zastosowania do niniejszej sprawy.
Skarżąca wywodzi jednak z pkt A.4 akapit dziesiąty komunikatu z 2003 r. argument, zgodnie z którym „nieuniknione oczekiwanie [na unijne PDO] w porównaniu z istnieniem krajowego zezwolenia dotyczącego tego samego produktu leczniczego w jednym państwie członkowskim lub ich ograniczona liczba może być wystarczająca do utrzymania znaczącej korzyści”. Niemniej jednak, nawet przy założeniu, że akapit ten ma zastosowanie poza okolicznościami opisanymi w pkt A.4 akapit dziewiąty komunikatu z 2003 r., które są  inne niż te, które wystąpiły w niniejszym przypadku, to wystarczy stwierdzić, że ogranicza się on również do wskazania możliwości, nie zaś bezwzględnie wiążącego terminu przedawnienia, czy też domniemania prawnego.
Po czwarte, wytyczne z 2014 roku również wspierają ten wniosek. Tak więc pkt D.3 tego dokumentu stanowi zasadniczo powtórzenie komunikatu z 2003 r. Uznaje on bowiem z jednej strony, że produkt leczniczy dopuszczony we wszystkich państwach członkowskich „może” przedstawiać znaczącą korzyść w porównaniu z produktem leczniczym dopuszczonym wyłącznie w kilku państwach członkowskich, lecz z drugiej strony względy przedstawione przez sponsora mające na celu wykazanie potencjalnego wzrostu dostaw lub dostępności należy zbadać w świetle kwestii, czy mogą one pociągać za sobą znaczącą zasadną korzyść kliniczną dla pacjentów we wszystkich państwach członkowskich.
Po piąte, okoliczność, że produkt leczniczy nie jest dopuszczony do obrotu na poziomie Unii, lecz jedynie w państwie członkowskim, nie uniemożliwia państwom członkowskim, w których nie jest dopuszczony, ustanowienia mechanizmów prawnych umożliwiających przywóz tego produktu leczniczego na ich terytorium. W świetle trzydziestego motywu dyrektywy 2001/83 osoba zamieszkała w jednym z państw członkowskich musi mieć bowiem również możliwość otrzymania z innego państwa członkowskiego rozsądnych, przeznaczonych dla osobistego użytku ilości produktów leczniczych. W tym kontekście art. 5 ust. 1 dyrektywy 2001/83 przewiduje, że państwo członkowskie może, zgodnie z obowiązującymi przepisami prawa oraz w celu zaspokojenia szczególnych potrzeb, wyłączyć z zakresu przepisów tej dyrektywy, a tym samym zakazu zawartego w jej art. 6 ust. 1, produkty lecznicze dostarczane na złożone w dobrej wierze zamówienie, sporządzone zgodnie ze specyfikacją upoważnionego do prowadzenia praktyki lekarza i przeznaczonego do celów stosowania przez jego szczególnych pacjentów na własną jego odpowiedzialność.
Trybunał miał już okazję zauważyć, że z ogółu przesłanek wymienionych w art. 5 ust. 1 dyrektywy 2001/83 interpretowanych w świetle zasadniczych celów dyrektywy, w szczególności celu polegającego na ochronie zdrowia publicznego, wynika, że odstępstwo przewidziane w tym przepisie mogło dotyczyć jedynie sytuacji, w których lekarz uważał, że stan zdrowia jego indywidualnych pacjentów wymaga podania leku, którego dozwolony odpowiednik nie istniał na rynku krajowym lub który nie był dostępny na tym rynku (zobacz wyrok z dnia 23 stycznia 2018 r., F. Hoffmann-La Roche i in., C‑179/16, EU:C:2018:25, pkt 57 i przytoczone tam orzecznictwo).
W niniejszej sprawie nie zostało zakwestionowane, że istnieją krajowe programy przywozowe pozwalające na w pełni zgodny z prawem przywóz referencyjnego produktu leczniczego, nawet jeśli nie jest on dozwolony w państwie członkowskim przywozu. Programy te umożliwiają zatem przepisywanie zainteresowanym pacjentom stosowania produktów nieposiadających PDO w danym państwie członkowskim.
Wbrew temu, co podnosi skarżąca, w ramach tych programów nie chodzi w niniejszym przypadku o wykorzystanie „wykraczające poza wskazanie” referencyjnego produktu leczniczego, lecz wyłącznie o jego używanie w państwie członkowskim innym niż to, w którym został zatwierdzony, i to właśnie w odniesieniu do wskazań terapeutycznych, dla których został on zatwierdzony. Analogia, którą wnioskodawca próbuje ustalić między zastosowaniem „wykraczającym poza wskazanie” a zastosowaniem zgodnym ze wskazaniami terapeutycznymi w państwie członkowskim innym niż państwo członkowskie, w którym dopuszczono referencyjny produkt leczniczy, jest zatem skazana na niepowodzenie.
Argumentu skarżącej, zgodnie z którym uwzględnienie tego rodzaju krajowych programów przywozowych w celu zbadania istnienia znaczącej korzyści prowadziłoby do powstania nierówności w dostępie do referencyjnego produktu leczniczego w zakresie, w jakim dostęp ten jest regulowany na zasadach, niekiedy różnych, stosowanych przez każde państwo członkowskie, a zatem byłoby sprzeczne z celem prawodawcy Unii, jakim jest ustanowienie na poziomie Unii ściśle i zharmonizowanych procedur dopuszczenia do obrotu, również nie można uwzględnić. Nie można bowiem zaprzeczyć zasadności tych programów jedynie dlatego, że zostały one ustanowione na podstawie odstępstwa, a mianowicie odstępstwa przewidzianego w art. 5 ust. 1 dyrektywy 2001/83, lub dlatego, że szczegółowe zasady ich stosowania nie są zharmonizowane na poziomie Unii. Kwestia, czy programy te umożliwiają w praktyce zapewnienie wystarczającego i skutecznego dostępu do referencyjnego produktu leczniczego, jest zupełnie inna i zależy od zbadania specyfiki każdego indywidualnego przypadku, co jest przedmiotem zarzutu czwartego. Podobnie fakt uwzględnienia takich programów nie wpływa w żaden sposób na scentralizowaną na poziomie Unii procedurę dopuszczenia produktu do obrotu, lecz ma na celu wyłącznie ustalenie, czy w praktyce pacjenci cierpiący na dany stan chorobowy mogą mieć dostęp do referencyjnego produktu leczniczego.
W konsekwencji COMP nie popełnił żadnego naruszenia prawa w swojej ostatecznej opinii, na której Komisja oparła zaskarżoną decyzję, biorąc pod uwagę istnienie krajowych programów przywozu umożliwiających legalny przywóz referencyjnego produktu leczniczego.
Ze wszystkich powyższych rozważań wynika, że okoliczność, iż produkt leczniczy może zostać dopuszczony do obrotu na poziomie Unii, nie uzasadnia wniosku lub nawet domniemania, że przyniesie ono znaczącą korzyść w rozumieniu art. 3 ust. 1 lit. b) drugi przypadek rozporządzenia nr 141/2000, art. 3 ust. 2 rozporządzenia nr 847/2000, komunikatu z 2003 r. i wytycznych z 2014 r. w stosunku do referencyjnego produktu leczniczego, wyłącznie na tej podstawie, że jest on dozwolony tylko w jednym państwie członkowskim.
Zarzut pierwszy należy zatem oddalić jako bezzasadny.
Co się tyczy zarzutu czwartego, należy zbadać, czy zaskarżona decyzja jest dotknięta błędem w ocenie w zakresie, w jakim COMP stwierdził, że dowody przedstawione przez skarżącą nie były wystarczające dla wykazania przypadku znaczącej korzyści. W tym względzie COMP stwierdził, że skarżąca nie wykazała w wystarczającym stopniu braku dostępności referencyjnego produktu leczniczego w Unii, a zatem nie można było przyjmować twierdzenia, zgodnie z którym Cuprior znacznie zwiększałby dostępność leczenia.
W tym kontekście z orzecznictwa wynika, że gdy Komisja ma przeprowadzić złożone oceny techniczne lub naukowe, dysponuje szerokim zakresem uznania. W takim wypadku oznacza to ponadto, że kontrola sądowa ogranicza się do weryfikacji poszanowania zasad proceduralnych, prawidłowości ustaleń okoliczności faktycznych przyjętych przez Komisję, braku oczywistego błędu w ocenie tych okoliczności faktycznych oraz braku nadużycia władzy (zobacz wyrok z dnia 9 września 2010 r., Now Pharm/Komisja, T‑74/08, EU:T:2010:376, pkt 111 i przytoczone tam orzecznictwo).
Niemniej jednak w niniejszej sprawie Sąd stwierdza, że opinia COMP, na której opiera się zaskarżona decyzja, nie dokonuje złożonych ocen technicznych lub naukowych, lecz opiera się zasadniczo na ustaleniach faktycznych dotyczących dostępności w Unii referencyjnego produktu leczniczego. W związku z tym przeprowadzona przez Sąd kontrola jest w tej sprawie zakończona.
W niniejszej sprawie należy zaznaczyć, po pierwsze, że COMP przeprowadził własne dochodzenie dotyczące dostępności referencyjnego produktu leczniczego w państwach członkowskich Unii. Wyniki badania wykazały, że co najmniej 26 państw członkowskich ustanowiło mechanizmy regulacyjne w zakresie przywozu referencyjnego produktu leczniczego, a zatem produkt ten mógł być lub rzeczywiście był przywożony, zgodnie z art. 5 ust. 1 dyrektywy 2001/83.
Nie wydaje się, aby skarżąca zakwestionowała prawdziwość informacji zebranych w ten sposób przez COMP w ramach tego dochodzenia. Kwestionuje ona natomiast fakt, że decyzja ta jest oparta na „nieformalnej komunikacji” między członkami COMP a krajowymi organami regulacyjnymi. Wydaje się zatem, przynajmniej domyślnie, że kwestionuje ona wartość dowodową tego dochodzenia.
W tym względzie należy zauważyć, że zgodnie z utrwalonym orzecznictwem pierwszeństwo ma obowiązująca w prawie Unii zasada swobodnej oceny dowodów, a jedynym kryterium oceny wartości przedstawionych dowodów jest ich wiarygodność. Ponadto w celu oceny wartości dowodowej danego dokumentu należy sprawdzić prawdziwość informacji w nim zawartych oraz uwzględnić zwłaszcza pochodzenie dokumentu, okoliczności jego sporządzenia i jego adresata, a także zastanowić się, czy w świetle jego treści wydaje się on rozsądny i wiarygodny (zob. podobnie wyrok z dnia 31 maja 2018 r., Kaddour/Rada, T‑461/16, EU:C:2018:316, pkt 107 i przytoczone tam orzecznictwo).
W niniejszej sprawie należy stwierdzić, że informacje zebrane w ramach dochodzenia prowadzonego przez COMP zostały zgromadzone w oparciu o oficjalne i wiarygodne źródła, a mianowicie pochodzą od krajowych organów regulacyjnych, które posiadają doświadczenie pozwalające im ocenić istnienie ewentualnych problemów związanych z zaopatrzeniem oraz poznać procedury ustanowione dla celów przywozu referencyjnego produktu leczniczego. Wyniki tego dochodzenia zostały przedstawione w tabeli zbiorczej z dnia 15 czerwca 2016 r. zatytułowanej „Dostępność w państwach członkowskich zgodnie z przeglądem dokonanym przez członków COMP, EMA/317599/2017”, stanowiącej załącznik A.7 do skargi, zawierający konkretne i weryfikowalne informacje w odniesieniu do każdego państwa członkowskiego.
Ponadto COMP jest organem zbiorowym, składającym się po jednym członku mianowanym przez każde państwo członkowskie, z trzech członków wyznaczonych przez Komisję w celu zapewnienia reprezentacji organizacji pacjentów, trzech członków powołanych przez Komisję na wniosek EMA i przewodniczącego, a także członka mianowanego przez państwa Europejskiego Obszaru Gospodarczego (EOG) (motyw 6 rozporządzenia nr 141/2000). COMP składa się zatem z rady reprezentującej wszystkie państwa członkowskie, jak również organizacje pacjentów, umożliwiającej mu wyrobienie sobie opinii na podstawie doświadczenia krajowego nabytego zarówno przez krajowe organy regulacyjne, jak i przez organizacje pacjentów.
W związku z tym w braku popartego dowodami przeciwnego argumentu ze strony skarżącej Sąd uważa, że dochodzenie prowadzone przez COMP ma dużą wartość dowodową.
Po drugie, w odniesieniu do dowodów przedstawionych przez skarżącą przed COMP, skarżąca starała się wykazać, że pomimo istnienia w większości państw członkowskich mechanizmów regulacyjnych w zakresie przywozu referencyjnego produktu leczniczego istniały przeszkody „logistyczne i administracyjne” uniemożliwiające skuteczny dostęp do tego produktu leczniczego. W tym względzie skarżąca oparła się na wynikach badania przeprowadzonego wśród agencji regulacyjnych ds. produktów leczniczych w 26 państwach członkowskich, 18 lekarzy w 15 państwach członkowskich i stowarzyszeń pacjentów w 11 państwach członkowskich. Udokumentowała ona odpowiedzi w tabeli zbiorczej zawartej w załączniku 10 do skargi, która klasyfikuje państwa członkowskie na trzy grupy, mianowicie te, w których dostępność referencyjnego produktu leczniczego jest „ograniczona/brak dostępności” (7 państw członkowskich), te, w których dostępność jest „umiarkowana” (4 państwa członkowskie), oraz te, w których dostępność jest „dobra” (9 państw członkowskich). Według wyników tego dochodzenia problemy związane z dostępnością stwierdzone w 11 państwach członkowskich w zakresie dostępności „ograniczonej/braku dostępności” lub „umiarkowanej” wynikają z braku zwrotu kosztów referencyjnego produktu leczniczego i problemy z zaopatrzeniem.
Po zbadaniu wyników tego dochodzenia COMP doszedł do wniosku, że nie wykazało ono w wystarczający sposób istnienia problemów w zakresie dostępności referencyjnego produktu leczniczego. Ściślej rzecz ujmując, COMP wskazał, że nie można uwzględnić, w ramach oceny istnienia znaczącej korzyści, rozważań związanych z ewentualnym brakiem zwrotu kosztów referencyjnego produktu leczniczego w państwie członkowskim przywozu. Ponadto, zdaniem COMP, skarżąca nie przedstawiła żadnych dodatkowych dowodów pozwalających wykazać istnienie obiektywnych deficytów dostaw poza, z jednej strony, brakiem zwrotu kosztów w niektórych państwach członkowich oraz, z drugiej strony, obciążeniem administracyjnym, jakie wiązało się z   organizacją przywozu.
Jeśli chodzi o pierwszą kategorię przeszkód, czyli związanych z brakiem zwrotu kosztów zwrotu referencyjnego produktu leczniczego w państwie członkowskim przywozu, to należy przypomnieć, że zwrot kosztów produktu leczniczego przez systemy opieki zdrowotnej państw członkowskich wchodzi w zakres ich kompetencji wyłącznej. Tak więc z jednej strony okoliczność, że referencyjny produkt leczniczy jest dozwolony tylko w jednym państwie członkowskim, niekoniecznie oznacza, iż z tego względu wykluczony jest wszelki zwrot kosztów przez system opieki zdrowotnej państwa członkowskiego. Tytułem przykładu bowiem z dochodzenia przeprowadzonego przez COMP, wspomnianego w pkt 58 powyżej, wynika, że koszt referencyjnego produktu leczniczego jest zwracany w Niemczech.
Z drugiej strony, jak przyznała skarżąca na rozprawie, ewentualne uzyskanie unijne PDO nie oznacza też, że Cuprior podlega zwrotowi w ramach krajowych systemów ochrony zdrowia. Ponadto skarżąca nie przedstawia żadnego dowodu, który mógłby wykazać, że koszt Cuprioru będzie prawdopodobnie podlegał zwrotowi przez krajowe systemy ochrony zdrowia ani w jakim stopniu, jeśli uzyska PDO na poziomie Unii.
W odniesieniu do drugiego rodzaju przeszkód, na które powołuje się skarżąca, a mianowicie tych natury „administracyjnej lub logistycznej”, należy stwierdzić, że argumenty skarżącej w tym zakresie nie są wystarczająco poparte. Skarżąca ograniczyła się bowiem do przytoczenia kilku przykładów, powtórzonych w prowadzonym przez nią dochodzeniu, wspomnianym w pkt 64 powyżej, zgodnie z którymi w części państw członkowskich wymagane jest uzyskanie uprzedniego zezwolenia, które należy okresowo przedłużać, lub istnieją nieokreślone opóźnienia w zaopatrzeniu w referencyjny produkt leczniczy [A.10, s. 264–266], nie wykazując jednak przy tym, że szczegółowe zasady funkcjonowania krajowych programów przywozu nakładają nieracjonalne obciążenie administracyjne dla pacjentów w kategoriach oczekiwania, kosztów lub działań, które należy zastosować, co mogłoby podważyć skuteczność tych programów, a przez to zaopatrzenie w odpowiednim czasie w referencyjny produkt leczniczy. Tymczasem, jak zauważono w pkt 39 i 40 powyżej, sponsor musi wykazać nie tylko, że jego produkt leczniczy przyniesie korzyść lub będzie miał istotny wkład w opiekę nad pacjentem, ale również, że korzyść jest „znacząca” i że wkład jest „istotny”.
Ponadto informacje zebrane przez skarżącą w ramach jej dochodzenia należy w każdym razie porównać z informacjami wynikającymi z dochodzenia prowadzonego przez COMP, które w opinii Sądu ma wysoką wartość dowodową (zob. pkt 63 powyżej). Niniejsze badanie nie wskazuje jednak na żadną istotną przeszkodę w dostępie do referencyjnego produktu leczniczego w zainteresowanych państwach członkowskich.
[…]
W tych okolicznościach Sąd stoi na stanowisku, że COMP nie popełnił błędu w ocenie, stwierdzając, iż sponsor nie przedstawił wystarczających dowodów potwierdzających w celu wykazania, że występował problem dostępności oraz że pacjenci cierpiący na chorobę Wilsona w Unii Europejskiej nie byli właściwie leczeni za pomocą produktów już dopuszczalnych, w tym w drodze regulowanego dostępu zgodnie z art. 5 ust. 1 dyrektywy 2001/83. W konsekwencji zaskarżona decyzja, która potwierdza opinię końcową COMP, również nie jest dotknięta błędem w ocenie.
Zatem zarzut czwarty należy również oddalić jako bezzasadny.
[…]
Z powyższych względów
SĄD (siódma izba)
orzeka, co następuje:
1)
Skarga zostaje oddalona.
2)
GMP-Orphan (GMPO) zostaje obciążone kosztami, w tym kosztami postępowania w przedmiocie środka tymczasowego.
Tomljenović
Bieliūnas
Kornezov
Wyrok ogłoszono na posiedzeniu jawnym w Luksemburgu w dniu 16 maja 2019 r..
Podpisy
*
Język postępowania: angielski.
Poniżej zostały odtworzone jedynie te punkty wyroku, których publikację Sąd uznał za wskazaną.