Entwicklung einer Methodik zur Gewichtung patientenrelevanter Endpunkte in Health Technology Assessments am Beispiel der terminalen Niereninsuffizienz

**Hintergrund** Bei der Evaluation medizinischer Interventionen durch HTA (Health Technology Assessment)-Berichte werden Nutzen und Schaden anhand von Endpunkten beurteilt. Die Auswahl und Gewichtung der Endpunkte wird bislang haufig von den HTA-Erstellern oder medizinischen Experten vorgenommen. Die Einbeziehung von Patienten wird haufig gefordert, aber es gibt noch kein standardisiertes Vorgehen. In der vorliegenden Dissertation wird untersucht, ob und auf welche Art und Weise eine Einbeziehung von Patientenpraferenzen bereits erfolgt beziehungsweise erfolgen kann. **Methoden** In dem ersten Manuskript wurde untersucht, inwieweit eine Einbeziehung von Patientenpraferenzen im deutschen Gesundheitswesen bereits erfolgt und welche Entwicklungspotenziale vorhanden sind. Im zweiten Manuskript - eine deskriptive Ubersichtsarbeit – wurde ein Uberblick uber mogliche Methoden zur Priorisierung von Endpunkten gegeben. Die empirische Datenerhebung wurde am Beispiel der Indikation terminale Niereninsuffizienz durchgefuhrt (Manuskript 3 und 4). In dem dritten Manuskript wurden relevante Behandlungsziele unter Einbezug von Patienten identifiziert, um darauf aufbauend 23 relevante Endpunkte zu definieren. Anschliesend fand durch eine reprasentative Patientenstichprobe von Hamodialyse-Patienten eine Gewichtung der ermittelten Endpunkte mittels einer Rating Skala statt. In dem vierten Manuskript wurden die Ergebnisse der reprasentativen Patientenstichprobe mit Gewichtungen durch andere Gruppen (Nephrologen, HTA-Ersteller und Patienten einer Selbsthilfegruppe) verglichen. **Ergebnisse** Patientenpraferenzen werden auf verschiedenen Ebenen im deutschen Gesundheitswesen einbezogen: im Gemeinsamen Bundesausschuss (G-BA) durch die Reprasentation der Patienten im Beratungsprozess und beim Institut fur Qualitat und Wirtschaftlichkeit im Gesundheitswesen (IQWiG) bei der Festlegung von Endpunkten. In der deskriptiven Ubersichtsarbeit wurden drei Methodengruppen identifiziert. Studien, die Ranking oder Rating Methoden verwendet hatten, untersuchten im Median die meisten Endpunkte, gefolgt von Utility Assessment Methoden. Die geringste Anzahl untersuchter Endpunkte fand sich bei den Methoden der multikriteriellen Entscheidungsfindung. Der Vergleich von unterschiedlichen Teilnehmergruppen oder Methoden innerhalb einer Studie ergab haufig eine unterschiedliche Hierarchisierung von Endpunkten. Insgesamt konnte keine uberlegene Methode identifiziert werden. Bei der Anwendung einer Rating Skala in der Indikation terminale Niereninsuffizienz zeigte sich, dass die reprasentative Patientengruppe Endpunkte, die Behandlungsaspekte und Lebensqualitat betreffen, als ebenso wichtig wie Mortalitat und Morbiditat bewerten oder sogar als wichtiger. Der Vergleich mit Gruppen, die bislang haufig fur eine Priorisierung von Endpunkten in diesem Kontext eingesetzt werden (Patienten einer Selbsthilfegruppe, Arzte und HTA-Ersteller), zeigte, dass insbesondere zwischen den HTA-Erstellern und der reprasentativen Patientengruppe erhebliche Unterschiede in den Rangfolgen der Endpunkte feststellbar sind. **Diskussion und Ausblick** Eine starkere Einbeziehung von Patientenpraferenzen bei der Erstellung von HTA-Berichten kann durch die Beteiligung von Patienten bei der Priorisierung von Endpunkten erfolgen. Verschiedene Methoden sind hierzu vorhanden, die alle spezifische Vor- und Nachteile besitzen. Insbesondere die Anzahl der Endpunkte, die bewertet werden sollen, kann als ein Auswahlkriterium fur die geeignete Methode fungieren. Mit einfacheren Rating oder Ranking Skalen konnen mehr Endpunkte gewichtet werden als mit komplexeren Methoden der multikriteriellen Entscheidungsfindung. Den dargestellten Ergebnissen ist zu entnehmen, dass Patienten einer Selbsthilfegruppe als geeignete Proxys fur eine reprasentative Patientenstichprobe eingesetzt werden konnen. Notwendig hierfur ist eine hinreichende Strukturgleichheit bezuglich wichtiger Baselinecharakteristika zwischen beiden Patientengruppen. Die Forderung nach einer starkeren Einbeziehung von Patientenpraferenzen bei der Auswahl und Gewichtung von Endpunkten impliziert nicht, dass alleinig die Praferenzen der Patienten bei der Evaluation von medizinischen Interventionen entscheidend sind. Vielmehr zeigen die Ergebnisse der vorliegenden Arbeit, dass jede Gruppe bei einer Bewertung einen wichtigen Beitrag leisten kann. Deswegen sollten alle Gruppen fester Bestandteil im Prozess der Auswahl und Gewichtung von Endpunkten in HTA-Berichten sein. Dieser Prozess sollte transparent gestaltet werden, damit nachvollziehbar ist, welche Praferenzen bei der Bewertung in welchem Mase eingeflossen sind. Aus den Erkenntnissen dieser Arbeit resultiert noch kein standardisiertes Vorgehen fur die Einbeziehung von Praferenzen von Patienten und anderen Gruppen bei der Auswahl und Gewichtung von Endpunkten, sie ist vielmehr als ein erster wichtiger Schritt zu betrachten. Fur die Entwicklung eines standardisierten Vorgehens ist weitere Forschung notwendig. Die in der vorliegenden Arbeit gefundene hohe Ubereinstimmung zwischen einer reprasentativen Patientenstichprobe und Patienten einer Selbsthilfegruppe sollte in weiteren Indikationen uberpruft werden. Auch die Ubereinstimmung anderer Gruppen (Arzte und HTA-Ersteller) in anderen Indikationen sollte weiter untersucht werden. Falls diese Uberprufungen ahnliche Ubereinstimmungsmuster zeigen wie die in der vorliegenden Arbeit, konnte in einem weiteren Schritt eine generalisierbare Vorgehensweise erarbeitet werden, die den Prozess der Einbeziehung aller Gruppen standardisiert.