Gamunex® in Guillain-Barré Syndrome: A Postmarketing, Retrospective, Observational Study

Abstract Background: The objective of this retrospective study was to evaluate the effectiveness and safety of Gamunex® (immune globulin [human] 10%; hereinafter “Gamunex”) when administered intravenously in the initial treatment of Guillain-Barré syndrome (GBS). The study was conducted as a postapproval commitment for Health Canada. Methods: A medical chart review for hospitalized patients diagnosed with GBS and treated with Gamunex (Gamunex 10% and IGIVnex® 10%; N=109; n=69 evaluable) was conducted at seven Canadian study centers in reverse chronological order. The primary endpoint for assessing effectiveness was the proportion of patients with treatment success compared with a prospectively defined historical effectiveness threshold for plasma exchange (PE) treatment (55.05%). Treatment success was assessed as ≥1 point improvement from baseline on the GBS Disability Scale or abbreviated GBS Disability Scale. Cases were not evaluable if treatment success, relapse, or treatment failure could not be determined by the available chart data. Results: Applying a conservative estimate with all nonevaluable patients (n= 40) classified as treatment failures, Gamunex treatment success was estimated at 57.8% (63 of 109 patients), which exceeded the predefined historical PE effectiveness threshold. In the evaluable population of this study, Gamunex treatment was successful in 91.3% of patients (63/69). Some 23 (21.1%) of 109 Gamunex-treated patients experienced ≥1 adverse event; the profile and frequency were consistent with the adverse events reported for Gamunex in the product’s labeling and with the natural clinical course of GBS. Conclusions: The effectiveness of Gamunex for treatment of GBS was comparable to PE therapy. Gamunex was observed to have an acceptable safety profile in this study population. RÉSUMÉ Le Gamunex © dans le traitement du syndrome de Guillain-Barré: étude observationnelle, rétrospective, post-commercialisation. Contexte : Le but de cette étude rétrospective était d’évaluer l’efficacité et la sécurité du Gamunex© (immunoglobuline humaine à 10%, nom commercial Gamunex) administré par voie intraveineuse dans le traitement initial du syndrome de Guillain-Barré (SGB). Cette étude a été réalisée pour Santé Canada dans le cadre d’un engagement post-commercialisation. Méthodologie : Nous avons effectué une revue des dossiers des patients hospitalisés chez qui un diagnostic de SGB avait été posé et qui ont été traités par le Gamunex (Gamunex 10% et IGIvnex® 10% ; N=109 ; n=69 dossiers évaluables) dans 7 centres de recherche canadiens, par ordre chronologique inverse. Le critère d’évaluation principal de l’efficacité du traitement était la proportion de patients dont le traitement avait été un succès par rapport à un seuil d’efficacité historique défini prospectivement pour la plasmaphérèse (PP) (55.05%). Le succès du traitement a été défini comme étant une amélioration de 1 point ou plus par rapport aux valeurs initiales à l’échelle d’invalidité GBS ou à l’échelle d’invalidité GBS abrégée. Les cas n’étaient pas considérés comme étant évaluables si le succès du traitement, la rechute ou l’échec du traitement ne pouvaient pas être déterminés selon les données disponibles au dossier. Résultats : Selon un estimé conservateur, les patients non évaluables (n=40) étant classifiés comme présentant un échec thérapeutique, le succès du traitement par le Gamunex a été estimé à 57,8% (63/109 patients), ce qui excède le seuil d’efficacité PP historique prédéfini. Dans la population de patients évaluables de cette étude, le traitement par le Gamunex a été efficace chez 91,3% des patients (63/69 patients). Vingt-trois (21,1%) des 109 patients traités par le Gamunex ont présenté 1 effet indésirable ou plus ; le profil et la fréquence de ces effets indésirables concordaient avec ceux rapportés pour le Gamunex dans l’étiquetage du produit et avec l’évolution clinique naturelle du SGB. Conclusions : Dans cette étude, l’efficacité du Gamunex dans le traitement du SGB était comparable à celle du traitement par PP. Le profil de sécurité du Gamunex était acceptable dans la population étudiée.