Assembleia da República

As manifestações da doença ocorrem com um espectro variável de apresentações, sendo as alterações pulmonares responsáveis por 90% da morbimortalidade ocorrida. E é a doença pulmonar que determina o prognóstico e a sobrevida destes doentes. A terapêutica da fibrose quística consiste no tratamento sintomático e na correção das disfunções orgânicas. Nos últimos anos surgiram um conjunto de terapêuticas moduladoras, que permitem a possibilidade de alterar o curso e a história natural da doença. Os fármacos Kalydeco® e Orkambi®, aprovados pela Agência Europeia de Medicamentos em 2012 e 2015, respetivamente, encontravam-se a aguardar a aprovação do Infarmed desde 2016. Lamentavelmente, o processo de aprovação em Portugal manteve-se até 26 de janeiro de 2021, isto é, demorámos cinco anos a aprovar estes fármacos, com importantes implicações na qualidade de vida e na sobrevida destes doentes. Mais recentemente, surgiu um novo fármaco, o Kaftrio®, que mostrou melhorar significativamente o prognóstico dos doentes com fibrose quística. Em 21 de agosto de 2020, a Agência Europeia de Medicamentos autorizou a comercialização dentro da União Europeia do medicamento Kaftrio®.