Sejm

Dziękuję. Panie Marszałku! Panie Ministrze! Wysoka Izbo! Najpierw brawa i gratulacje dla planu dla chorób rzadkich. Wreszcie być może pacjenci z chorobami rzadkimi, rodzice pacjentów nie będą błądzić po systemie i nie będą czuć się zagubieni i w jakiś sposób marginalizowani. To jest bardzo poważny, wręcz przełomowy moment dla osób, które cierpią na choroby rzadkie. Jak powiedział pan minister, nie są to jednak choroby rzadkie, skoro w Polsce ok. 2–3 mln osób cierpi na te schorzenia, choroby rzadkie. To jest jedna sprawa. Natomiast powstaje oczywiście kompleksowy model leczenia czy terapii i diagnozowania chorób rzadkich. Mamy już pewne sukcesy, wręcz przełomy, związane chociażby z rdzeniowym zanikiem mięśni, SMA. A więc mamy modelowy praktyczny program leczenia tej choroby. Modelowy nawet w ujęciu nie tylko europejskim, ale i światowym, bo wszyscy pacjenci, którzy chorują na SMA, czyli rdzeniowy zanik mięśni, są objęci terapią refundacyjną bardzo drogiego leku nusinersen. Tak, to jest naprawdę przełom i też składam wielkie gratulacje. Jedocześnie wprowadziliśmy pilotażowy program testów przesiewowych w kierunku SMA, a więc to jest naprawdę potężne wyzwanie, bo to była dotąd najczęstsza przyczyna zgonu dzieci do 2. roku życia z przyczyn genetycznych, a więc też mamy wielkie osiągnięcie. Natomiast pan minister wspomniał jeszcze o Funduszu Medycznym w aspekcie chorób rzadkich. Moje pytanie dotyczy jeszcze tych paszportów i polskiego rejestru chorób rzadkich. Kiedy możemy się spodziewać, w okresie takim terminowym, paszportów pacjentów chorób rzadkich i polskiego rejestru chorób rzadkich? To też bardzo istotna kwestia dla pacjentów z chorobami rzadkimi. Dziękuję bardzo.