Open-Label Extension of the HOPE-2 Duchenne Muscular Dystrophy Trial
Phase: PHASE2
Conditions: Duchenne Muscular Dystrophy
Sponsor: Capricor Inc.

P a g e  1  of  7 8  
C a pri c or, I n c.  - C o m p a n y  C o nfi d e nti al  
 
C L IN IC A L  T RI A L  P R O T O C O L  
O P E N -L A B E L  E X T E N SI O N  O F  T H E  H O P E - 2  DU C H E N N E  M U S C U L A R 
D Y S T R O P H Y  T RI A L  ( H O P E- 2-O L E)  
P r ot o c ol  N u m b e r:  
N C T  N u m b e r:  
C A P - 1 0 0 2-D M D - 0 2-O L E  
N C T 0 4 4 2 8 4 7 6 
T ri al  P h as e:   
P h as e  2  
P r o d u ct  N a m e:   
D er a mi o c el  (C A P - 1 0 0 2) All o g e n ei c 
C ar di os p h er e- D eri v e d  C ells  
I N D  N u m b e r: 
 
I n di c ati o n: 
D u c h e n n e  M us c ul ar  D ystr o p h y 
S p o ns o r:  
C a pri c or, I n c.  
1 0 8 6 5  R o a d t o t h e  C ur e,  S uit e  1 5 0 
S a n  Di e g o,  C A  9 2 1 2 1 
S p o ns o r  C o nt a ct: 
 
O ri gi n al  P r ot o c ol: 
A m e n d m e nt  1:  
A m e n d m e nt  2:  
A m e n d m e nt  3:  
A m e n d m e nt  4:  
A m e n d m e nt  5:  
2 7- A p r- 2 0 2 0
1 2- A u g - 2 0 2 0
1 6- A u g - 2 0 2 1
1 1-J ul- 2 0 2 2
1 9- J ul- 2 0 2 3
1 2-J ul- 2 0 2 4
T his  d o c u m e nt is  c o n fi d e ntia l  a n d  pro pri e t ar y t o C a pri c or, I n c.  a n d its  affili at es.  A c c e pt a n c e  of t his  d o c u m e nt  c o nstit ut es  a gr e e m e nt  b y 
t h e r e ci pi e nt t h at n o  u n p u blis h e d i nf or m a ti o n  c o nt ai n e d  h er ei n  will  b e r e pr o d u c e d,  p u blis h e d, or  ot h er wis e  diss e mi n at e d  or  dis cl os e d  or 
us e d  wit h o ut t h e  pri or  wr itt e n  a p pr o v al  of  C a pri c or, I n c.  a n d its  affiliat e s,  e x c e pt t h at t his  d o c um e nt  m a y  b e  dis cl os e d i n  a n y  m e di u m  t o 
a p pr o pri at e  cli ni c al  In v es ti g at ors, I nstit uti o n al  R e vi e w  B o ar ds,  a n d  ot h ers  dir e ctl y i n v ol v e d i n t h e  cli ni c al i n v esti g ati o n t h at is t h e s u bj e ct 
of t his i nf or m ati o n  u n d er t h e  c o n diti o n t h at t h e y  k e e p t h e i nf or m ati o n stri ctl y  c o nfi d e nti al.   

Pr ot o c ol  N o.  C A P -1 0 0 2 -D M D -0 2 -O L E  
 
Pr ot o c ol  A m e n d m e nt  5  
All o g e n ei c  C ar di os p h er e -D eri v e d  C ells  
 
1 2 -J ul y-2 0 2 4 
 
P a g e  2  of  7 8  
 
 
C a pri c or, I n c.  - C o m p a n y  C o nfi d e nti al  
 
   
  
I N V E S TI G A T O R’ S  A G R E E M E N T  
 
 
 
T ri al  Titl e:   
O p e n  L a b el  E xt e nsi o n  of  t h e H O P E - 2  D u c h e n n e  M us c ul ar  D ystr o p h y 
Tri al  ( H O P E- 2-O L E)    
P r ot o c ol  N u m b e r:  
N C T  N u m b e r:   
C A P - 1 0 0 2-D M D - 0 2-O L E  
N C T 0 4 4 2 8 4 7 6 
O ri gi n al  P r ot o c ol: 
A m e n d m e nt  1:   
A m e n d m e nt  2:  
A m e n d m e nt  3:  
A m e n d m e nt  4:  
A m e n d m e nt  5:  
2 7- A pr - 2 0 2 0 
1 2- A u g - 2 0 2 0 
1 6- A u g - 2 0 2 1 
1 1-J ul- 2 0 2 2 
1 9-J ul- 2 0 2 3 
1 2-J ul- 2 0 2 4 
 
I  h a v e r e a d t his cli ni c al tri al  pr ot o c ol  a n d  a gr e e t o  c o n d u ct t h e  tri al a c c or di n g t o t h e 
i n v esti g ati o n al  pl a n. I  a gr e e t o  m ai nt ai n t h e  c o nfi d e nti alit y  of  all i nf or m ati o n r e c ei v e d  or 
d e v el o p e d i n  c o n n e cti o n  wit h t his  pr ot o c ol.  
 
 
                                     
Pri nt e d  N a m e  of I n v esti g at or 
 
 
                                     
Si g n at ur e  of I n v esti g at or 
 
 
                   
D at e  
 
 

Pr ot o c ol  N o.  C A P -1 0 0 2 -D M D -0 2 -O L E  
 
Pr ot o c ol  A m e n d m e nt  5  
All o g e n ei c  C ar di os p h er e -D eri v e d  C ells  
 
1 2 -J ul y-2 0 2 4 
 
P a g e  3  of  7 8  
 
 
C a pri c or, I n c.  - C o m p a n y  C o nfi d e nti al  
 
S P O N S O R  A P P R O V A L  
 
T ri al  Titl e:   
O p e n  L a b el  E xt e nsi o n  of t h e  H O P E - 2 D u c h e n n e  M us c ul ar  D ystr o p h y 
Tri al  ( H O P E- 2-O L E)  
P r ot o c ol  N u m b e r:  
N C T  N u m b e r:   
C A P - 1 0 0 2-D M D - 0 2-O L E  
N C T 0 4 4 2 8 4 7 6 
O ri gi n al  P r ot o c ol :  
A m e n d m e nt  1:  
A m e n d m e nt  2:  
A m e n d m e nt  3:  
A m e n d m e nt  4:  
A m e n d m e nt  5:  
2 7- A pr - 2 0 2 0 
1 2- A u g - 2 0 2 0 
1 6- A u g - 2 0 2 1 
1 1-J ul- 2 0 2 2 
1 9-J ul- 2 0 2 3 
1 2-J ul- 2 0 2 4 
 
T h e  cli ni c al  tri al  pr ot o c ol  w as s u bj e ct t o  criti c al r e vi e w  a n d  q u alit y  ass ur a n c e a n d  h as  b e e n 
a p pr o v e d  b y  C a pri c or .  
 

Pr ot o c ol  N o.  C A P -1 0 0 2 -D M D -0 2 -O L E  
 
Pr ot o c ol  A m e n d m e nt  5  
All o g e n ei c  C ar di os p h er e -D eri v e d  C ells  
 
x x -x x x -2 0 2 4  
 
 
 
 
P a g e  4  of  7 8  
 
 
C a pri c or, I n c.  - C o m p a n y  C o nfi d e nti al  
 
M E DI C A L  M O NI T O R  / E M E R G E N C Y  C O N T A C T  I N F O R M A TI O N 
 
N a m e:  
 
C o m p a n y:  
S y n e os  H e alt h  
Titl e:  
 
A d dr ess:  
 
 
 
P h o n e:  
 
E- m ail:  
 

Pr ot o c ol  N o.  C A P -1 0 0 2 -D M D -0 2 -O L E  
 
Pr ot o c ol  A m e n d m e nt  5  
All o g e n ei c  C ar di os p h er e -D eri v e d  C ells  
 
1 2 -J ul y-2 0 2 4 
 
P a g e  5  of  7 8  
 
 
C a pri c or, I n c.  - C o m p a n y  C o nfi d e nti al  
 
S T A T E M E N T  O F  C O M P LI A N C E  
T h e  pr ot o c ol  will  b e  p erf or m e d i n  a c c or d a n c e  wit h  et hi c al  pri n ci pl es t h at  h a v e t h eir  ori gi n i n t h e 
D e cl ar ati o n  of  H elsi n ki  a n d  ar e  c o nsist e nt  wit h I nt er n ati o n al  C o u n cil  o n  H ar m o ni z ati o n  a n d  G o o d 
Cli ni c al  Pr a cti c e (I C H - G C P),  a n d  a p pli c a bl e r e g ul at or y r e q uire m e nts.   
I n  a c c or d a n c e  wit h  F o o d  a n d  Dr u g  A d mi nistr ati o n ( F D A) r e g ul at or y r e q uir e m e nts,  2 1  C F R  5 4. 4, 
t h e I n v esti g at or  will  b e r e q uir e d t o  c o m pl et e  a fi n a n ci al  dis cl os ur e f or m  pr o vi d e d  b y t h e  S p o ns or 
pri or t o  p arti ci p ati o n i n t h e  pr ot o c ol.  E a c h I n v esti g at or s h all  pr o vi d e t h e  S p o ns or  wit h  s uffi ci e nt 
a c c ur at e fi n a n ci al i nf or m ati o n t o  all o w t h e  S p o ns or t o s u b mit  c o m pl et e  a n d  a c c ur at e  c ertifi c ati o n 
or  dis cl os ur e st at e m e nts ( F D A  F or ms  3 4 5 4  a n d/ or  3 4 5 5)  as r e q uir e d  b y t h e  F D A r e g ul ati o ns. 
I n v esti g at ors s h all  pr o m ptl y  u p d at e t his i nf or m ati o n if  a n y r el e v a nt  c h a n g es  o c c ur i n t h e  c o urs e  of 
t h e tri al  or f or  1  y e ar f oll o wi n g  c o m pl eti o n  of t h e tri al. 
T h e  cli ni c al sit e is r e q uir e d t o f oll o w t h eir i nstit uti o n al  g ui d eli n es f or  o bt ai ni n g i niti al  a p pr o v al  b y 
t h e I nstit uti o n al  R e vi e w  B o ar d (I R B)  a n d f or s u b mitti n g  c o nti n ui n g r e vi e ws t o t h e I R B.  S u bj e ct 
e nr oll m e nt  at  a  cli ni c al sit e  will  n ot  c o m m e n c e  u ntil i n iti al I R B  a p pr o v al  d o c u m e nt ati o n  h as  b e e n 
r e c ei v e d  a n d r e vi e w e d  b y t h e  S p o ns or.  T h e  c o m p ositi o n  a n d  c o n d u ct   of  t his  c o m mitt e e  m ust 
c o nf or m t o t h e  U nit e d  St at es  C o d e  of  F e d er al  R e g ul ati o ns ( C F R)  a n d I C H  E 6.  
T h e i nf or m e d  c o ns e nt  m ust  b e r e a p pr o v e d i n  a c c or d a n c e  wit h t h e  cli ni c al sit e’s I R B  p oli ci es  or  at 
l e ast  a n n u all y.  
T h e   S p o ns or   will   pr o vi d e  t h e   cli ni c al  sit e   wit h  s eri o us   a d v ers e   dr u g  r e a cti o ns   a n d   a n y   ot h er  
a p pli c a bl e  c orr es p o n d e n c e  d uri n g t h e tri al.  T h e  cli ni c al sit e is t o f oll o w t h eir i nstit uti o n al  p oli ci es 
f or r e p orti n g t h es e  c orr es p o n d e n c es  a n d  d o c u m e nts t o t h eir I R B.  
All  I R B   a p pr o v als   a n d   all   m at eri als   a p pr o v e d/ a c k n o wl e d g e d   b y  t h e  I R B  f or  t his   pr ot o c ol,  
i n cl u di n g  t h e  s u bj e ct   c o ns e nt  f or m   or  s af et y   e v e nt   n otifi c ati o ns,   m ust   b e   m ai nt ai n e d   b y  t h e  
I n v esti g at or,  a n d  m a d e  a v ail a bl e f or i ns p e cti o n. 
 
 
 
 
 
 
 
 
 
 

Pr ot o c ol  N o.  C A P -1 0 0 2 -D M D -0 2 -O L E  
 
Pr ot o c ol  A m e n d m e nt  5  
All o g e n ei c  C ar di os p h er e -D eri v e d  C ells  
 
1 2 -J ul y-2 0 2 4 
 
P a g e  6  of  7 8  
 
 
C a pri c or, I n c.  - C o m p a n y  C o nfi d e nti al  
 
1.   
S Y N O P SI S  
N a m e  of  S p o ns o r : C a pri c or,  I n c.  
N a m e  of  I n v esti g ati o n al  P r o d u ct:  D er a mi o c el  (C A P - 1 0 0 2) All o g e n ei c   C ar di os p h er e-D eri v e d  C ells   
N a m e  of  A cti v e I n g r e di e nt:  C ar di os p h er e- D eri v e d  C ells  
Titl e  of  T ri al : O p e n  L a b el  E xt e nsi o n  of t h e  H O P E - 2  D u c h e n n e  M us c ul ar  D ystr o p h y Tri al   
(H O P E - 2-O L E)   
P r ot o c ol  N o.  C A P - 1 0 0 2-D M D - 0 2-O L E  
T ri al  C e nt e rs:   U p t o  5 ( U S A) 
P ri n ci p al I n v esti g at o rs:  T his  is a  m ulti -c e nt er  tri al wit h  m ulti pl e  P ri n ci p al I n v esti g at ors. 
St u di e d  P e ri o d:  A p pr o xi m at el y  6 0  m o nt hs  
P h as e  of  D e v el o p m e nt:  2  
O bj e cti v es :  
Pri m ar y : T o  pr o vi d e  d er a mi o c el,  pr e vi o usl y  r ef err e d t o  as C A P - 1 0 0 2, t o s u bj e cts w h o  w er e  e nr oll e d  i n 
t h e  H O P E- 2 tri al a n d  c o m pl et e d  1 2  m o nt hs  of  f oll o w- u p.   
S e c o n d ar y : T o  ass ess  t h e s af et y a n d  effi c a c y   of i ntr a v e n o us  a d mi nistr ati o n  of d er a mi o c el  e v er y t hr e e 
m o nt hs  f or  a t ot al  of u p t o  2 0  d os es  a d mi nist er e d  o v er  a  p eri o d  of  a p pr o xi m at el y  6 0  m o nt hs.   
M et h o d ol o g y:  T his  P h as e  2,  m ulti -c e nt er,  o p e n l a b el  e xt e nsi o n  tri al will  pr o vi d e  d er a mi o c el  t o 
s u bj e cts t h at  w er e  e nr oll e d  i n t h e  H O P E- 2 tri al ( C A P- 1 0 0 2-D M D - 0 2) a n d  c o m pl et e d  1 2  m o nt hs  of 
f oll o w-u p.  T h e tri al  will  ass ess t h e s af et y  a n d  effi c a c y   of u p t o  2 0  i ntr a v e n o us a d mi nistr ati o ns  of 
d er a mi o c el , e a c h  s e p ar at e d  b y t hr e e  m o nt hs.  S u bj e cts  will  u n d er g o   a t ar g et e d s cr e e ni n g  d uri n g  a  3 0-
d a y s cr e e ni n g  p eri o d t o  d et er mi n e  eli gi bilit y  b as e d  o n  pr ot o c ol i n cl usi o n  a n d  e x cl usi o n  crit eri a.  
Eli gi bl e s u bj e cts  will  u n d er g o  b as eli n e s af et y  a n d  effi c a c y  ass ess m e nts  o n  D a y  1  pri or t o t h eir first 
i nf usi o n  of d er a mi o c el .  A d mi nistr ati o n  of d er a mi o c el  ( D a y 1) s h o ul d  o c c ur  wit hi n  a  m a xi m u m  of  3 0 
d a ys f oll o wi n g  c o nfir m ati o n  of  eli gi bilit y; if  a  d el a y  of  m or e t h a n  3 0  d a ys  b et w e e n  e nr oll m e nt  a n d I P 
a d mi nistr ati o n is  u n a v oi d a bl e,  a  c o n v ers ati o n  b et w e e n t h e I n v esti g at or  a n d  M e di c al  M o nit or s h o ul d 
o c c ur t o  d et er mi n e t h e  n e e d f or r e p e at  ass ess m e nts  pri or t o i nf usi o n.   
S u bj e cts  will  c o m pl et e tri al  ass ess m e nts  at  S cr e e ni n g ;  D a y  1;  M o nt hs  3,  6,  9,  1 2 ( ± 1 4  d a ys,  e a c h),  1 5, 
1 8,  2 1,  2 4,  2 7,  3 0,  3 3,  3 6,  3 9,  4 2,  4 5,  4 8,  5 1,  5 4,  5 7,  a n d  6 0 ( ± 2 1  d a ys,  e a c h).  S af et y  a n d  effi c a c y  
ass ess m e nts  will  b e  c o n d u ct e d  pri or t o  d er a mi o c el  a d mi nistr ati o n  at t h e  D a y  1,  M o nt hs  3,  6,  9,  1 2,  1 5, 
1 8,  2 1 ,  2 4,  2 7,  3 0,  3 3,  3 6,  3 9,  4 2, 4 5,  4 8,  5 1,  5 4, a n d  5 7  tri al  visits,  u nl ess  ot h er wis e i n dic at e d . 
All  d er a mi o c el  i nf usi o ns  will  b e  c o n d u ct e d i n  a n  o ut p ati e nt s etti n g  at t h e i n v esti g ati v e sit e  o n  D a y  1 
a n d  M o nt hs  3,  6,  9,  1 2,  1 5,  1 8,  2 1 ,  2 4,  2 7,  3 0,  3 3,  3 6,  3 9,  4 2,  4 5,  4 8,  5 1,  5 4,  a n d  5 7 tri al  visits. Pri or t o 
e a c h  d er a mi o c el   a d mi nistr ati o n,  m e di c ati o ns  will  b e  a d mi nist er e d t o t h e s u bj e ct  as  d et er mi n e d  b y t h e 
I n v esti g at or  b as e d  o n t h e  pr e-tr e at m e nt  g ui d eli n es  pr o vi d e d  b y  C a pri c or  a n d/ or i nstit uti o n al  pr ot o c ols 
t o  mi ni mi z e t h e ris k  of  p ot e nti al s e v er e  all er gi c r e a cti o ns s u c h  as a n a p h yl a xis.  S u bj e cts  will  b e 

Pr ot o c ol  N o.  C A P -1 0 0 2 -D M D -0 2 -O L E  
Pr ot o c ol  A m e n d m e nt  5 
All o g e n ei c  C ar di os p h er e -D eri v e d  C ells  
1 2 -J ul y-2 0 2 4
P a g e  7  of  7 8  
C a pri c or, I n c.  - C o m p a n y  C o nfi d e nti al  
o bs er v e d i n t h e  o ut p ati e nt s etti n g f or  at l e ast t w o  h o urs  p ost i nf usi o n  a n d t h e n  dis c h ar g e d t h e s a m e  d a y 
if  m e di c all y  cl e ar e d  b y t h e sit e I n v esti g at or.  
If  cli ni c all y i n di c at e d,  a n  u ns c h e d ul e d i n-p ers o n  visit  will  b e  p erf or m e d  at t h e i n v esti g ati v e  sit e  wit h 
t ar g et e d  ass ess m e nts  b as e d  o n  pr es e nt ati o n  of si g ns  a n d s y m pt o ms f oll o wi n g  a n y i nf usi o n.  
T h e  pri m ar y s af et y  e n d p oi nt  is t h e i n ci d e n c e a n d s e v erit y  of  all tr e at m e nt -e m er g e nt  a d v ers e  e v e nts 
fr o m  b as eli n e t hr o u g h M o nt h  1 2.  
T h e  s e c o n d ar y s af et y  e n d p oi nt  is t h e i n ci d e n c e  a n d s e v erit y  of  all tr e at m e nt-e m er g e nt  a d v ers e  e v e nts 
fr o m  b as eli n e t hr o u g h  M o nt h  6 0.  
T h e  pri m ar y  effi c a c y  e n d p oi nt  is  c h a n g e fr o m  b as eli n e  at t h e  M o nt h  1 2 ti m e p oi nt i n f u n cti o n al 
c a p a cit y  as  ass ess e d  b y t h e f ull  P U L  2. 0 ( hi g h -l e v el  +  mi d-l e v el  +  dist al l e v el  di m e nsi o ns). 
T h e  s e c o n d ar y  effi c a c y  e n d p oi nt s i n cl u d e t h e  c h a n g es fr o m  b as eli n e t hr o u g h t h e M o nt h  6 0  ti m e p oi nt 
f or t h e f oll o wi n g:   
• 
U p p er  b o d y f u n cti o n alit y  usi n g  P U L  2. 0  ass ess m e nt  at  M o nt hs  1 2,  2 4,  3 6,  4 8 , a n d  6 0
• 
Dist al -l e v el  P U L  2. 0 f or s u b gr o u p  of s u bj e cts  wit h  e ntr y l e v el s c or es  of  2  a n d  3 at  M o nt h s  1 2,
2 4,  3 6,  4 8,  a n d  6 0
• 
Mi d -l e v el  P U L  2. 0 f or s u b gr o u p  of s u bj e cts  wit h  e ntr y l e v el s c or es  of  4  a n d  5 at  M o nt h s  1 2,
2 4,  3 6,  4 8,  a n d  6 0
• 
L eft  V e ntri c ul ar  Ej e cti o n  Fr a cti o n ( L V E F) (i. e.,  C ar di a c  M RI)  m e as ur e m e nt  at  M o nt h  2 4,
M o nt h  3 6,  4 8,  a n d  6 0
• 
L eft  V e ntri c ul ar  E n d  S yst oli c  V ol u m es -I n d e x e d ( E S VI)  m e as ur e m e nt  at  M o nt h  2 4,  3 6,  4 8,
a n d  6 0
• 
L eft  V e ntri c ul ar  E n d  Di ast oli c  V ol u m es-I n d e x e d ( E D V I)  m e as ur e m e nt  at  M o nt h  2 4,  3 6,  4 8,
a n d  6 0
• 
Ot h er  c ar di a c  p ar a m et ers , i n cl u di n g  b ut  n ot li mit e d t o m ass,  u ni n d e x e d  v ol u m es,  c ar di a c
o ut p ut,  w all t hi c k e ni n g  p er c e nt a g e,  a n d  e n d  di ast oli c  a n d  e n d s yst oli c  w all  t hi c k n ess  at  M o nt h
2 4,  3 6,  4 8,  a n d  6 0
O v ersi g ht  of t h e  tri al  will  b e  pr o vi d e d  b y a n  i n d e p e n d e nt  D at a  S af et y  M o nit ori n g  B o ar d (D S M B ). 
T h e  e x pl or at or y  effi c a c y  e n d p oi nts  i n cl u d e r etr os p e cti v e st a n d ar d- of-c ar e  p ati e nt  d at a fr o m  H O P E - 2 
t o t h e  b e gi n ni n g  of  H O P E- 2-O L E  a n d/ or  a n  e xt er n al  c o m p ar at or  p ert ai ni n g t o t h e f oll o wi n g  at 
a p pr o pri at e ti m e p oi nts : 
• 
U p p er  b o d y f u n cti o n alit y (i. e.,  P U L  2. 0)
• 
L eft  v e ntri c ul ar  e j e cti o n fr a cti o n ( L V E F) (i. e.,  c ar di a c  M RI)
E x pl or at or y s af et y  e n d p oi nts i n cl u d e t h e  a n al ysis  of t h e  el e v ati o n  of  H L A  a nti b o di es  a g ai nst t h e  d o n or 
c ells (i. e.,  D S As) t o  d et er mi n e  a l e v el  c o nsi d er e d  cli ni c all y si g nifi c a nt  usi n g  m e a n  fl or es c e n c e i nt e nsit y 
[ M FI]. 
N u m b e r  of  S u bj e cts : U p t o  1 6  s u bj e cts will  b e  e nr oll e d  

Pr ot o c ol  N o.  C A P -1 0 0 2 -D M D -0 2 -O L E  
 
Pr ot o c ol  A m e n d m e nt  5  
All o g e n ei c  C ar di os p h er e -D eri v e d  C ells  
 
1 2 -J ul y-2 0 2 4 
 
P a g e  8  of  7 8  
 
 
C a pri c or, I n c.  - C o m p a n y  C o nfi d e nti al  
 
Di a g n osis  a n d  M ai n  C rit e ri a f o r I n cl usi o n:  S u bj e cts  e nr oll e d  i n t h e H O P E - 2 tri al  a n d  w h o 
c o m pl et e d t h e  1 2 - m o nt h f oll o w- u p  p eri o d will  b e  e v al u at e d f or  eli gi bilit y t o  p arti ci p at e i n t h is O p e n 
L a b el  E xt e nsi o n  tri al.  Eli gi bilit y  crit eri a  will  b e  ass ess e d  wit hi n  3 0  d a ys  pri or t o first i nf usi o n  o n  D a y 
1,  u nl ess  ot h er wis e  n ot e d.   
I n cl usi o n  Crit eri a:  
1.   D o c u m e nt e d  e nr oll m e nt  i n t h e  H O P E- 2 tri al a n d  c o m pl eti o n  of tri al f oll o w -u p t hr o u g h  M o nt h 
1 2  
2.   Willi n g  a n d  a bl e t o  pr o vi d e i nf or m e d  c o ns e nt t o  p arti ci p at e i n t h e tri al if  ≥  1 8  y e ars  of  a g e,  a n d 
ass e nt  wit h  p ar e nt al  or  g u ar di a n i nf or m e d  c o ns e nt if  <  1 8  y e ars  of  a g e 
3.   A d e q u at e  v e n o us  a c c ess f or  i ntr a v e n o us d er a mi o c el  i nf usi o ns i n t h e j u d g e m e nt  of t h e 
I n v esti g at or  
4.   Ass ess e d  b y t h e I n v esti g at or  as  willi n g  a n d  a bl e t o  c o m pl y  wit h t h e r e q uir e m e nts  of t h e tri al  
 
E x cl usi o n  Crit eri a : 
1.   Pl a n n e d  or li k el y  m aj or s ur g er y i n t h e  n e xt  1 2  m o nt hs  aft er  pl a n n e d first i nf usi o n  
2.   Ris k  of  n e ar-t er m r es pir at or y  d e c o m p e ns ati o n i n t h e j u d g m e nt  of t h e i n v esti g at or,  or t h e  n e e d 
f or i niti ati o n  of  n o n-i n v asi v e  v e ntil at or s u p p ort  as  d efi n e d  b y s er u m  bi c ar b o n at e  ≥  2 9  m m ol/ L  
3.   Hist or y  of  n o n  D M D-r el at e d  c hr o ni c r es pir at or y  dis e as e i n cl u di n g,  b ut  n ot li mit e d t o,  ast h m a, 
br o n c hitis,  a n d t u b er c ul osis  
4.   A c ut e r es pir at or y ill n ess  wit hi n  6 0  d a ys  pri or t o  first i nf usi o n 
5.   K n o w n  all er g y  or  h y p ers e nsiti vit y t o  a n y  of t h e I P  c o nstit u e nts s u c h  as  di m et h yl s ulf o xi d e 
( D M S O)  or  b o vi n e  pr ot ei ns 
6.   Tr e at m e nt  wit h  a n  i n v esti g ati o n al  pr o d u ct  ≤  6  m o nt hs pri or t o first i nf usi o n  
7.   Hist or y,  or  c urr e nt  us e,  of  dr u gs  or  al c o h ol t h at  c o ul d i m p air  a bilit y t o  c o m pl y  wit h 
p arti ci p ati o n i n t h e tri al  
8.   I n a bilit y t o  c o m pl y  wit h t h e i n v esti g ati o n al  pl a n  a n d f oll o w- u p  visit s c h e d ul e f or  a n y r e as o n, i n 
t h e j u d g m e nt  of t h e i n v esti g at or 
 
 
 
 
5 0 M  C D Cs.  
 
 

Pr ot o c ol  N o.  C A P -1 0 0 2 -D M D -0 2 -O L E  
 
Pr ot o c ol  A m e n d m e nt  5  
All o g e n ei c  C ar di os p h er e -D eri v e d  C ells  
 
1 2 -J ul y-2 0 2 4 
 
P a g e  9  of  7 8  
 
 
C a pri c or, I n c.  - C o m p a n y  C o nfi d e nti al  
 
 
 
 
 
 
 
 
 
 
 
 
 
 
 
D u r ati o n  of  T r e at m e nt:  D er a mi o c el  (1 5 0  milli o n  C D Cs) is  a d mi nist er e d  o n c e  e v er y  3  m o nt hs f or  a 
t ot al  of u p t o  2 0 i nf usi o ns.  
D u r ati o n  of  T ri al:  All s u bj e cts  will  b e f oll o w e d  f or a p pr o xi m at el y  6 0  m o nt hs  p ost  D a y  1  i nf usi o n. 
C rit e ri a f o r  e v al u ati o n:  
S af et y 
S af et y  ass ess m e nts  at  S cr e e ni n g,  D a y  1,  M o nt hs  3,  6,  9,  1 2,  1 5,  1 8,  2 1,  2 4,  2 7,  3 0,  3 3,  3 6,  3 9,  4 2,  4 5, 
4 8,  5 1,  5 4,  5 7,  a n d  6 0  u nl ess  ot h er wis e i n di c at e d,  will i n cl u d e t h e f oll o wi n g:  vit al si g ns,  h ei g ht, 
w ei g ht,  p h ysi c al  e x a mi n ati o n,  a n d  a d v ers e  e v e nts .   St a n d ar d saf et y  bl o o d  w or k  will  b e  c oll e ct e d  at 
M o nt h  2 4,  M o nt h  3 6,  M o nt h  4 8,  a n d  M o nt h  6 0 . Bl o o d f or  a   c o a g ul ati o n  p a n el  c o nsisti n g  of  D- di m er, 
fi bri n o g e n,  P T/ aP T T, I N R,  C R P,   a n d E S R  will  b e  c oll e ct e d  a n d  a n al y z e d l o c all y  at  M o nt hs  4 8,  5 1,  5 4 , 
a n d  5 7.  D uri n g  e a c h  visit, t h e  c o a g ul ati o n  p a n el  will  b e  dr a w n  pr e- d os e,  2- h o urs  p ost  d os e ,  a n d  2 4-
h o urs  p ost  d os e .  A n u ns c h e d ul e d i n -p ers o n  visit  will  b e  p erf or m e d  at t h e i n v esti g ati v e sit e  wit h 
t ar g et e d  ass ess m e nts  b as e d  o n  pr es e nt ati o n  of si g ns  a n d s y m pt o ms  of s u bj e ct. 
Effi c a c y  
F u n cti o n al  c a p a cit y  ass ess e d  b y  P U L  2. 0  will  b e  p erf or m e d  at  D a y  1,  M o nt hs  3,  6,  9,  1 2,  1 5,  1 8,  2 1 , 
2 4,  2 7,  3 0,  3 3,  3 6 ,  3 9,  4 2,  4 5,  4 8,  5 1,  5 4,  5 7,  a n d  6 0. 
Ass ess m e nt  of t h e  L eft  V e ntri c ul ar  Ej e cti o n  Fr a cti o n (i. e.,  c ar di a c  M RI)  will  b e  ass ess e d  at t h e  M o nt h 
2 4,  M o nt h  3 6,  M o nt h  4 8,  a n d  M o nt h  6 0  visits .  
E x pl or at or y 
R etr os p e cti v e st a n d ar d -of -c ar e  ass ess m e nts  of  u p p er li m b f u n cti o n  vi a  P U L  2. 0  a n d  L eft  V e ntri c ul ar 
Ej e cti o n  Fr a cti o n ( L V E F)  will  b e  c oll e ct e d  if a v ail a bl e.  
A n al ysis  of t h e  el e v ati o n  of  H L A  a nti b o di es  a g ai nst t h e  d o n or  c ells (i. e.,  D S As) t o  d et er mi n e  a l e v el 
c o nsi d er e d  cli ni c all y si g nifi c a nt  usi n g  m e a n fl or es c e n c e i nt e nsit y [ M FI].  
St atisti c al  M et h o ds:  

Pr ot o c ol  N o.  C A P -1 0 0 2 -D M D -0 2 -O L E  
 
Pr ot o c ol  A m e n d m e nt  5  
All o g e n ei c  C ar di os p h er e -D eri v e d  C ells  
 
1 2 -J ul y-2 0 2 4 
 
P a g e  1 0  of  7 8  
 
 
C a pri c or, I n c.  - C o m p a n y  C o nfi d e nti al  
 
S a m pl e  Siz e  
U p t o  1 3  s u bj e cts t h at  w er e e nr oll e d i n t h e  H O P E -2 tri al  a n d  c o m pl et e d  t h e 1 2- m o nt h f oll o w- u p  p eri o d 
will  b e  e nr oll e d i n t his tri al.   
A n al ysis  P o p ul ati o n   
S af et y  P o p ul ati o n:  S u bj e cts  w h o  b e gi n  a n i nf usi o n  of  d er a mi o c el .  
S af et y  A n al ysis  
T h e   pri m ar y s af et y  e n d p oi nt  a n d  ot h er  o bs er v e d  a d v ers e  e v e nts  will  b e  d o c u m e nt e d  a n d r e p ort e d. 
A d v ers e  e v e nts  will  b e s u m m ari z e d  b y t h e i n ci d e n c e  of  e v e nts  b y t y p e  a n d  b y  p er c e nt a g e  of s u bj e cts 
wit h t h os e  e v e nts ,  b y t h e r el at e d n ess t o t h e tri al tr e at m e nt  a n d s e v erit y l e v el.   
Effi c a c y  A n al ysis  
D es cri pti v e st atisti cs  will  b e  us e d t o s u m m ari z e  c h a n g es fr o m  b as eli n e i n t h e  P U L  2. 0 s c or es  a n d i n 
L eft  V e ntri c ul ar  Ej e cti o n  Fr a cti o n ( L V E F)  ass ess e d  b y  C ar di a c  M RI .  
E x pl or at or y  A n al ysis 
D es cri pti v e st atisti cs  will  b e  us e d t o s u m m ari z e  c h a n g es i n  c oll e ct e d r etr os p e cti v e st a n d ar d - of-c ar e 
d at a  p ert ai ni n g t o  u p p er  b o d y f u n cti o n alit y  a n d  L eft  V e ntri c ul ar  Ej e cti o n  Fr a cti o n ( L V E F).  

Pr ot o c ol  N o.  C A P -1 0 0 2 -D M D -0 2 -O L E  
 
Pr ot o c ol  A m e n d m e nt  5  
All o g e n ei c  C ar di os p h er e -D eri v e d  C ells  
 
1 2 -J ul y-2 0 2 4 
 
P a g e  1 1  of  7 8  
 
 
C a pri c or, I n c.  - C o m p a n y  C o nfi d e nti al  
 
2.   
T A B L E  O F  C O N T E N T S,  LI S T  O F  T A B L E S,  A N D  LI S T  O F 
FI G U R E S  
T A B L E  O F  C O N T E N T S  
TI T L E  P A G E  ................................................................................................................................... 1 
I N V E S TI G A T O R’ S  A G R E E M E N T ............................................................................................... 2 
S P O N S O R  A P P R O V A L  ................................................................................................................. 3 
1.   
S Y N O P SI S  ................................................................................................................... 6 
2.   
T A B L E  O F  C O N T E N T S,  LI S T  O F  T A B L E S,  A N D  LI S T  O F  FI G U R E S  ............... 1 1 
T A B L E  O F  C O N T E N T S  ............................................................................................................... 1 1 
LI S T  O F  T A B L E S  ......................................................................................................................... 1 6 
3.   
LI S T  O F  A B B R E VI A TI O N S  A N D  D E FI NI TI O N S  O F  T E R M S ............................. 1 7 
4.   
I N T R O D U C TI O N ...................................................................................................... 1 9 
4. 1.   
B a c k gr o u n d ................................................................................................................. 1 9  
 
 
 
 
 
 
 
 
 
 
 
 
 
 
 
 
 
 
 
 
 
 
4. 4.   
H O P E - 2-O L E  S af et y  a n d  Effi c a c y  S u m m ar y  ............................................................ 2 5 
4. 5.   
Ris ks  a n d  B e n efits ...................................................................................................... 2 5  
4. 6.   
Tri al  R ati o n al e  ............................................................................................................ 2 6 
4. 7.   
D os e J ustifi c ati o n  ........................................................................................................ 2 7 
4. 7. 1.   
D osi n g I nt er v al ........................................................................................................... 2 7  
4. 7. 2.   
D os e  S el e cti o n  ............................................................................................................ 2 7 
4. 7. 3.   
R e p e at  A d mi nistr ati o ns  .............................................................................................. 2 8 
4. 8.   
Tri al  P o p ul ati o n  .......................................................................................................... 2 8 

Pr ot o c ol  N o.  C A P -1 0 0 2 -D M D -0 2 -O L E  
 
Pr ot o c ol  A m e n d m e nt  5  
All o g e n ei c  C ar di os p h er e -D eri v e d  C ells  
 
1 2 -J ul y-2 0 2 4 
 
P a g e  1 2  of  7 8  
 
 
C a pri c or, I n c.  - C o m p a n y  C o nfi d e nti al  
 
5.   
T RI A L  O BJ E C TI V E S  A N D  P U R P O S E  .................................................................... 2 9 
5. 1.   
Pri m ar y  O bj e cti v e  ....................................................................................................... 2 9 
5. 2.   
S e c o n d ar y  O bj e cti v es  ................................................................................................. 2 9 
6.   
I N V E S TI G A TI O N A L  P L A N ..................................................................................... 3 0 
6. 1.   
O v er all  Tri al  D esi g n  ................................................................................................... 3 0 
6. 2.   
Tri al  E n d p oi nts ........................................................................................................... 3 0  
6. 2. 1.   
Pri m ar y  E n d p oi nts ...................................................................................................... 3 0  
6. 2. 2.   
S e c o n d ar y  E n d p oi nts .................................................................................................. 3 1  
6. 2. 3.   
E x pl or at or y  E n d p oi nts ................................................................................................ 3 1  
6. 3.   
N u m b er  of  S u bj e cts .................................................................................................... 3 1  
6. 4.   
D er a mi o c el  Tr e at m e nt  ................................................................................................ 3 1 
6. 5.   
D os e  A dj ust m e nt  Crit eri a  ........................................................................................... 3 2 
6. 6.   
Crit eri a f or  Tri al  T er mi n ati o n  ..................................................................................... 3 2 
7.   
S E L E C TI O N  A N D  WI T H D R A W A L  O F  S U BJ E C T S  .............................................. 3 3 
7. 1.   
S u bj e ct I n cl usi o n  Crit eri a  ........................................................................................... 3 3 
7. 2.   
S u bj e ct  E x cl usi o n  Crit eri a  .......................................................................................... 3 3 
7. 3.   
S cr e e n  F ail ur es  ............................................................................................................ 3 3 
7. 4.   
S u bj e ct  Wit h dr a w al  Crit eri a  ....................................................................................... 3 4 
8.   
T R E A T M E N T  O F  S U BJ E C T S  .................................................................................. 3 5 
8. 1.   
D es cri pti o n  of I n v esti g ati o n al  Pr o d u ct ....................................................................... 3 5  
8. 2.   
C o n c o mit a nt  M e di c ati o ns ........................................................................................... 3 5  
8. 2. 1.   
P er mitt e d  c o n c o mit a nt  m e di c ati o ns  c h a n g es  .............................................................. 3 5 
8. 3.   
Tr e at m e nt  C o m pli a n c e  ................................................................................................ 3 6 
 
 
 
 
 
 
 
 
 
 
 
 
 
 
 
 
 
 
9. 6.   
Di s c o nti n u ati o n  of  M e di c ati o ns  Pri or t o I nf usi o n ...................................................... 4 1  

Pr ot o c ol  N o.  C A P -1 0 0 2 -D M D -0 2 -O L E  
 
Pr ot o c ol  A m e n d m e nt  5  
All o g e n ei c  C ar di os p h er e -D eri v e d  C ells  
 
1 2 -J ul y-2 0 2 4 
 
P a g e  1 3  of  7 8  
 
 
C a pri c or, I n c.  - C o m p a n y  C o nfi d e nti al  
 
9. 7.   
Pr e -I nf usi o n  G ui d a n c e f or  Mi ni mi zi n g  Ris k  of  P ot e nti al  S e v er e 
H y p ers e nsiti vit y  R e a cti o n  ........................................................................................... 4 1 
9. 8.   
A d mi nistr ati o n  ............................................................................................................ 4 2 
9. 9.   
P ost-I nf usi o n  M o nit ori n g............................................................................................ 4 4  
9. 1 0.   
A c c o u nt a bilit y  ............................................................................................................. 4 4 
9. 1 1.   
H a n dli n g  a n d  Dis p os al ................................................................................................ 4 4  
1 0.   
A S S E S S M E N T  O F  S A F E T Y  ..................................................................................... 4 6 
1 0. 1.   
S af et y  Ass ess m e nts  ..................................................................................................... 4 6 
1 0. 1. 1.   
Vit al  Si g ns  .................................................................................................................. 4 6 
1 0. 1. 2.   
W ei g ht  a n d  H ei g ht ...................................................................................................... 4 6  
1 0. 1. 3.   
P h ysi c al  E x a mi n ati o n  ................................................................................................. 4 6 
1 0. 1. 4.   
I m m u n ol o gi c  Ass ess m e nts ......................................................................................... 4 7 
1 0. 1. 5.   
Cli ni c al  L a b or at or y  Ass ess m e nts  ............................................................................... 4 7 
1 0. 1. 6.   
H e m at ol o g y ................................................................................................................. 4 7  
1 0. 1. 7.   
S er u m  C h e mistr y  ........................................................................................................ 4 7 
1 0. 1. 8.   
C o a g ul ati o n  P a n el ....................................................................................................... 4 7  
1 0. 2.   
A d v ers e  a n d  S eri o us  A d v ers e  E v e nts ......................................................................... 4 7  
1 0. 2. 1.   
D efi niti o n  of  A d v ers e  E v e nts ..................................................................................... 4 7  
1 0. 2. 1. 1.   A d v ers e  E v e nt ( A E)  .................................................................................................... 4 7 
1 0. 2. 1. 2.   S eri o us  A d v ers e  E v e nt ( S A E) .................................................................................... 4 8  
1 0. 2. 1. 3.   E x p e ct e d  A d v ers e  E v e nts  ........................................................................................... 4 9 
1 0. 2. 1. 4.   U n e x p e ct e d  A d v ers e  E v e nts ....................................................................................... 4 9  
1 0. 2. 1. 5.   Ot h er  A d v ers e  E v e nt ( O A E) ....................................................................................... 4 9  
1 0. 2. 2.   
R el ati o ns hi p t o I n v esti g ati o n al  Pr o d u ct ...................................................................... 4 9  
1 0. 2. 3.   
R e c or di n g  A d v ers e  E v e nts ......................................................................................... 5 0  
1 0. 2. 4.   
R e p orti n g  A d v ers e  E v e nts .......................................................................................... 5 1  
1 0. 2. 5.   
Pr e g n a n c y  R e p orti n g .................................................................................................. 5 2  
1 0. 2. 6.   
A d v ers e  E v e nt  F oll o w- u p  ........................................................................................... 5 2 
1 1.   
O T H E R   T RI A L  A S S E S S M E N T S ............................................................................. 5 3 
1 1. 1.   
M e di c al  Hist or y  .......................................................................................................... 5 3 
1 1. 2.   
Pr e -Tr e at m e nt  M e di c ati o ns  ........................................................................................ 5 3 
 
 
1 2.   
A S S E S S M E N T  O F  E F FI C A C Y  ................................................................................ 5 4 

Pr ot o c ol  N o.  C A P -1 0 0 2 -D M D -0 2 -O L E  
 
Pr ot o c ol  A m e n d m e nt  5  
All o g e n ei c  C ar di os p h er e -D eri v e d  C ells  
 
1 2 -J ul y-2 0 2 4 
 
P a g e  1 4  of  7 8  
 
 
C a pri c or, I n c.  - C o m p a n y  C o nfi d e nti al  
 
1 2. 1.   
P erf or m a n c e  of  U p p er  Li m b  ....................................................................................... 5 4 
1 2. 2.   
C ar di a c  M RI  ............................................................................................................... 5 4 
1 2. 3.   
R etr os p e cti v e  Ass ess m e nt  of  U p p er  B o d y  F u n cti o n alit y  a n d  L V E F ......................... 5 5  
1 3.   
S T A TI S TI C S  .............................................................................................................. 5 6 
1 3. 1.   
G e n er al  C o nsi d er ati o ns ............................................................................................... 5 6  
1 3. 2.   
S a m pl e  Si z e  ................................................................................................................ 5 6 
1 3. 3.   
A n al ysis  P o p ul ati o n .................................................................................................... 5 6  
1 3. 4.   
S af et y  A n al ysis  ........................................................................................................... 5 6 
1 3. 4. 1.   
S af et y  E n d p oi nts ......................................................................................................... 5 6  
1 3. 4. 2.   
Pr e -tr e at m e nt  M e di c ati o ns .......................................................................................... 5 6 
1 3. 4. 3.   
P h ysi c al  E x a mi n ati o n  ................................................................................................. 5 7 
1 3. 4. 4.   
S af et y  L a bs  a n d  D S A  .................................................................................................. 5 7 
1 3. 5.   
St atisti c al  M et h o ds  ...................................................................................................... 5 7 
1 3. 5. 1.   
M ulti pli cit y  ................................................................................................................. 5 7 
1 3. 5. 2.   
Missi n g  D at a  ............................................................................................................... 5 7 
1 3. 6.   
Effi c a c y  A n al ysis  ........................................................................................................ 5 7 
1 3. 7.   
E x pl or at or y  A n al ysis .................................................................................................. 5 7  
1 4.   
T RI A L  O V E R SI G H T  ................................................................................................. 5 8 
1 4. 1.   
D at a  S af et y  M o nit ori n g  B o ar d .................................................................................... 5 8  
1 5.   
S O U R C E  D A T A  A N D  T RI A L  D O C U M E N T S  ........................................................ 5 9 
1 5. 1.   
El e ctr o ni c  D at a  C a pt ur e  .............................................................................................. 5 9 
1 5. 2.   
Tri al  M o nit ori n g  ......................................................................................................... 5 9 
1 5. 2. 1.   
S o ur c e  D o c u m e nt  R e q uir e m e nts ................................................................................ 6 0  
1 5. 3.   
A u dits  a n d I ns p e cti o ns ................................................................................................ 6 1  
1 5. 4.   
R et e nti o n  of  R e c or ds .................................................................................................. 6 1  
1 6.   
Q U A LI T Y  C O N T R O L  A N D  Q U A LI T Y  A S S U R A N C E  ......................................... 6 2 
1 6. 1.   
Q u alifi c ati o ns  a n d  Tr ai ni n gs ....................................................................................... 6 2  
1 6. 2.   
G o o d  Cli ni c al  Pr a cti c es ( G C P)  ................................................................................... 6 2 
1 6. 3.   
HI P A A  or  Ot h er  Pri v a c y  Tr ai ni n g .............................................................................. 6 2  
1 6. 4.   
Sit e I niti ati o n  .............................................................................................................. 6 2 
1 6. 5.   
Pr ot o c ol  D e vi ati o ns .................................................................................................... 6 2  
1 7.   
E T HI C S  ...................................................................................................................... 6 4 
1 7. 1.   
Et hi cs  R e vi e w  ............................................................................................................. 6 4 

Pr ot o c ol  N o.  C A P -1 0 0 2 -D M D -0 2 -O L E  
 
Pr ot o c ol  A m e n d m e nt  5  
All o g e n ei c  C ar di os p h er e -D eri v e d  C ells  
 
1 2 -J ul y-2 0 2 4 
 
P a g e  1 5  of  7 8  
 
 
C a pri c or, I n c.  - C o m p a n y  C o nfi d e nti al  
 
1 7. 2.   
Et hi c al  C o n d u ct  of t h e  Tri al ....................................................................................... 6 4  
1 7. 3.   
Writt e n I nf or m e d  C o ns e nt  a n d  Ass e nt ....................................................................... 6 4  
1 7. 3. 1.   
O bt ai ni n g I nf or m e d  C o ns e nt  a n d  Ass e nt .................................................................... 6 5  
1 7. 4.   
S u bj e ct  C o nfi d e nti alit y  ............................................................................................... 6 5 
1 8.   
P U B LI C A TI O N  P O LI C Y  .......................................................................................... 6 6 
1 9.   
R E F E R E N C E S  ........................................................................................................... 6 7 
A P P E N DI X  A.   T RI A L  D E SI G N  ............................................................................................... 7 1 
A P P E N DI X  B.   S C H E D U L E  O F  A S S E S S M E N T S  ................................................................... 7 2 
A P P E N DI X  C.   S U M M A R Y  O F  C H A N G E S  ............................................................................ 7 4 
 

Pr ot o c ol  N o.  C A P -1 0 0 2 -D M D -0 2 -O L E  
 
Pr ot o c ol  A m e n d m e nt  5  
All o g e n ei c  C ar di os p h er e -D eri v e d  C ells  
 
1 2 -J ul y-2 0 2 4 
 
P a g e  1 6  of  7 8  
 
 
C a pri c or, I n c.  - C o m p a n y  C o nfi d e nti al  
 
LI S T  O F  T A B L E S 
T a bl e  1:   
A b br e vi ati o ns  a n d  S p e ci alist  T er ms ........................................................................... 1 7  
 
 
 
 
T a bl e   4:  
H ei g ht  C al c ul ati o n fr o m  Ul n a  L e n gt h ........................................................................ 4 6  
 

Pr ot o c ol  N o.  C A P -1 0 0 2 -D M D -0 2 -O L E  
 
Pr ot o c ol  A m e n d m e nt  5  
All o g e n ei c  C ar di os p h er e -D eri v e d  C ells  
 
1 2 -J ul y-2 0 2 4 
 
P a g e  1 7  of  7 8  
 
 
C a pri c or, I n c.  - C o m p a n y  C o nfi d e nti al  
 
3.   
LI S T  O F  A B B R E VI A TI O N S  A N D  D E FI NI TI O N S  O F  T E R M S  
T h e f oll o wi n g  a b br e vi ati o ns  a n d s p e ci alist t er ms  ar e  us e d i n t his  tri al  pr ot o c ol. 
T a bl e  1:  
A b b r e vi ati o ns  a n d  S p e ci alist  T e r ms   
T e r m   
E x pl a n ati o n  
6 M W T   
Si x -Mi n ut e  W al k  T est  
A E   
A d v ers e  E v e nt  
A L T   
Al a ni n e  Tr a ns a mi n as e  
A S T   
As p art at e  A mi n otr a nsf er as e  
C   
C elsi us  
C B C   
C o m pl et e  Bl o o d  C o u nt  
C D C   
C ar di os p h er e -D eri v e d  C ells  
C F R   
C o d e  of  F e d er al  R e g ul ati o ns  
C K -M B   
Cr e ati n e  ki n as e  M B Is o e n z y m e  
C R F   
C as e  R e p ort  F or m  
C R O   
Cli ni c al  R es e ar c h  Or g a ni z ati o n  
C R P   
C - R e a cti v e  Pr ot ei n  
D C M   
Dil at e d  C ar di o m y o p at h y  
D M D   
D u c h e n n e  M us c ul ar  D ystr o p h y  
D M S O   
Di m et h yl  S ulf o xi d e  
D S A   
D o n or -S p e cifi c  A nti b o d y  
D S M B   
D at a  S af et y  M o nit ori n g  B o ar d  
D V A   
D u c h e n n e  Vi d e o  Ass ess m e nt  
E C G   
El e ctr o c ar di o gr a m  
E D C   
El e ctr o ni c  D at a  C a pt ur e  
E D C   
El e ctr o ni c  D at a  C a pt ur e  
E D VI   
E n d  Di ast oli c  V ol u m e -I n d e x e d 
E S R   
Er yt hr o c yt e s e di m e nt ati o n r at e  
E D SI   
E n d  S yst oli c  V ol u m e -I n d e x e d 
E T   
E arl y  T er mi n ati o n  
F D A   
U. S.  F o o d  a n d  Dr u g  A d mi nistr ati o n  
F E V 1   
F or c e d  E x pir at or y  V ol u m e i n  1  S e c o n d  
F V C   
F or c e  Vit al  C a p a cit y  
G C P   
G o o d  Cli ni c al  Pr a cti c e  
G G T   
G a m m a -Gl ut a m yl  Tr a nsf er as e  
G M P   
G o o d  M a n uf a ct uri n g  Pr a cti c e  
H E D   
H u m a n  E q ui v al e nt  D os e  
H E E N T   
H e a d,  E y es,  E ars,  N os e,  a n d  T hr o at  
H Fr E F   
H e art  F ail ur e  wit h  R e d u c e d  Ej e cti o n  Fr a cti o n  
HI P A A   
H e alt h I ns ur a n c e  P ort a bilit y  a n d  A c c o u nt a bilit y  A ct  
H S A    
H u m a n  S er u m  Al b u mi n  
I B  
I n v esti g at or's  Br o c h ur e 
I C H  
I nt er n ati o n al  C o nf er e n c e  of  H ar m o nis ati o n 
I F R  
I ns pir at or y  Fl o w  R es er v e 

Pr ot o c ol  N o.  C A P -1 0 0 2 -D M D -0 2 -O L E  
 
Pr ot o c ol  A m e n d m e nt  5  
All o g e n ei c  C ar di os p h er e -D eri v e d  C ells  
 
1 2 -J ul y-2 0 2 4 
 
P a g e  1 8  of  7 8  
 
 
C a pri c or, I n c.  - C o m p a n y  C o nfi d e nti al  
 
T e r m   
E x pl a n ati o n  
I N D  
I n v esti g ati o n al  N e w  Dr u g  A p pli c ati o n 
I N R  
I nt er n ati o n al  N or m ali z e d  R ati o 
I P  
I n v esti g ati o n al  Pr o d u ct 
I R B  
I nstit uti o n al  R e vi e w  B o ar d 
I V  
I ntr a v e n o us 
L V   
L eft  V e ntri cl e /  L eft  V e ntri c ul ar  
L V E D V   
L eft  V e ntri c ul ar  E n d -Di ast oli c  V ol u m e  
L V E F   
L eft  V e ntri c ul ar  Ej e cti o n  Fr a cti o n  
L V E S V   
L eft  V e ntri c ul ar  E n d -S yst oli c  V ol u m e  
M   
Milli o n  
M A C E   
M aj or  A d v ers e  C ar di a c  E v e nt  
M C B   
M ast er  C ell  B a n k  
M e d D R A   
M e di c al  Di cti o n ar y f or  R e g ul at or y  A cti viti es  
M E P   
M e a n  E x pir at or y  Pr ess ur e  
M FI   
M e a n  Fl u or es c e n c e I nt e nsit y  
M H C   
M aj or  Hist o c o m p ati bilit y  C o m pl e x  
MI   
M y o c ar di al I nf ar cti o n  
MI P   
M e a n I ns pir at or y  Pr ess ur e  
m L   
Millilit er  
M RI   
M a g n eti c  R es o n a n c e I m a g e  
M S C   
M es e n c h y m al  St e m  C ells  
O A E   
Ot h er  A d v ers e  E v e nts  
O L E   
O p e n  L a b el  E xt e nsi o n  
P C F   
P e a k  C o u g h  Fl o w  
P E   
P h ysi c al  E x a m  
P E F   
P e a k  E x pir at or y  Fl o w  
PI   
Pri n ci p al I n v esti g at or  
P P   
P er  Pr ot o c ol  
P T   
Pr ef err e d  T er m  
P T/ a P T T   
Pr ot hr o m bi n  Ti m e/ a cti v at e d  P arti al  T hr o m b o pl asti n  
P U L   
P erf or m a n c e  of t h e  U p p er  Li m b  
R V   
R esi d u al  V ol u m e  
S A E   
S eri o us  A d v ers e  E v e nt  
S D   
St a n d ar d  D e vi ati o n  
S O C   
S yst e m  Or g a n  Cl ass  
S p O 2   
P eri p h er al  C a pill ar y  H e m o gl o bi n  O x y g e n  S at ur ati o n  
S V C   
Sl o w  Vit al  C a p a cit y  
T E A E   
Tr e at m e nt -E m er g e nt  A d v ers e  E v e nts  
T er m   
E x pl a n ati o n  
TI MI   
T hr o m b ol ysis i n  M y o c ar di al I nf ar cti o n  
v/ v   
V ol u m e t o  V ol u m e  
W B C   
W hit e  Bl o o d  C ells  
W H O -D D   W orl d  H e alt h  Or g a ni z ati o n  Dr u g  Di cti o n ar y  

Pr ot o c ol  N o.  C A P -1 0 0 2 -D M D -0 2 -O L E  
 
Pr ot o c ol  A m e n d m e nt  5  
All o g e n ei c  C ar di os p h er e -D eri v e d  C ells  
 
1 2 -J ul y-2 0 2 4 
 
P a g e  1 9  of  7 8  
 
 
C a pri c or, I n c.  - C o m p a n y  C o nfi d e nti al  
 
4.   
I N T R O D U C TI O N 
4. 1.   
B a c k g r o u n d  
D u c h e n n e  m us c ul ar  d ystr o p h y ( D M D) is  a  s e v er e,  X-li n k e d,  pr o gr essi v e  dis e as e  aff e cti n g 
a p pr o xi m at el y  o n e i n  3, 6 0 0 t o  9, 2 0 0  m al e  birt hs ( M a h  et  al.,  2 0 1 4 ). It is  c a us e d  b y  m ut ati o ns i n 
t h e  d ystr o p hi n  g e n e r es ulti n g i n t h e  a bs e n c e  of or  n o n -f u n cti o n al  d ystr o p hi n  pr ot ei n (H off m a n  et 
al.,  1 9 8 8 ). 
D ystr o p hi n is  a  c yt o pl as mi c  pr ot ei n  e n c o d e d  b y t h e  D M D  g e n e,  w hi c h li n ks  c yt os k el et al  a cti n 
fil a m e nts t o  m e m br a n e  pr ot ei ns.  T h e  d ystr o p hi n  pr ot ei n  a cts  as  a s h o c k  a bs or b er  d uri n g  m us cl e 
fi b er  c o ntr a cti o n  b y li n ki n g t h e  a cti n  of t h e  c o ntr a ctil e  a p p ar at us t o t h e l a y er  of  c o n n e cti v e tiss u e 
t h at s urr o u n ds  e a c h  m uscl e fi b er  (K o e ni g  et  al.,  1 9 8 8 ; F air cl o u g h  et  al.,  2 0 1 3 ; A arts m a -R us  et 
al.,  2 0 1 6 ). 
D u e t o t h e l a c k  of  d ystr o p hi n, t h e  c o n n e cti o n  b et w e e n t h e  a cti n  c yt os k el et o n  a n d  c o n n e cti v e 
tiss u e is l ost, i n d u ci n g  e x c essi v e  m e m br a n e fr a gilit y  a n d  p er m e a bilit y,  d ysr e g ul ati o n  of  c al ci u m 
h o m e ost asis,  a n d  o xi d ati v e  d a m a g e,  w hi c h r es ults i n  m us cl e  c ell  n e c r osis  a n d  a  c hr o ni c 
i nfl a m m at or y st at e. I niti all y,  m us cl e  n e cr osis is f oll o w e d  b y r e g e n er ati o n,  b ut  wit h  a g e, t h e 
r e g e n er ati v e  a bilit y  of  m y ofi b ers is l ost  a n d  m us cl e fi b ers  ar e  gr a d u all y r e pl a c e d  b y  c o n n e cti v e 
a n d  a di p os e tiss u e. It  h as  b e e n  p ost ul at e d t h at  c hr o ni c i nj ur y  a n d r e g e n er ati o n i n d u c e s at ellit e 
c ell  e x h a usti o n.  R e c e nt st u di es s u g g est t h at t h e  a bs e n c e  of  d ystr o p hi n i n s at ellit e  c ells i m p airs 
t h eir  a bilit y t o  di vi d e  pr o p erl y, t h us r e d u ci n g t h e  g e n er ati o n  of  m y o g e ni c  pr o g e nit ors t h at  ar e 
n e e d e d f or   pr o p er  m us cl e r e g e n er ati o n (D u m o nt  et  al.,  2 0 1 5 ).  As  a  c o ns e q u e n c e,  m us cl e f u n cti o n 
is l ost (M u nt o ni  et  al.,  2 0 0 3 ; D e c o ni n c k  a n d  D a n,  2 0 0 7 ; F al z ar a n o  et  al.,  2 0 1 5 ). 
D M D  s y m pt o ms  b e gi n i n  e arl y  c hil d h o o d,  wit h  d e g e n er ati o n  o c c urri n g  pr o gr essi v el y i n t h e 
s k el et al  m us c ul at ur e  a n d  ulti m at el y i n t h e  h e art  a n d r es pir at or y  m us cl es, r es ulti n g i n  pr e m at ur e 
d e at h  (H e n dri ks e n  et  al.,  2 0 1 5 ).  Pr o gr essi v e  w e a k n ess  a n d  m us cl e  atr o p h y  c a us e d  b y 
d e g e n er ati n g  m us cl e fi b ers  b e gi ns i n t h e l o w er  e xtr e miti es  a n d  p el vis  b ef or e s pr e a di n g i nt o t h e 
u p p er  e xtr e miti es .  Ot h er s y m pt o ms i n cl u d e l oss  of s o m e r efl e x es,  a  w a d dli n g  g ait, fr e q u e nt f alls, 
diffi c ult y  w h e n risi n g fr o m  a sitti n g  or l yi n g  p ositi o n  or  w h e n  cli m bi n g st airs,  c h a n g es t o  o v er all 
p ost ur e,  a n d i m p air e d  br e at hi n g.  M a n y  c hil dr e n  pr e ci pit o usl y l os e t h e  a bilit y  t o r u n  or j u m p.  T h e 
atr o p hi e d  m us cl es, i n  p arti c ul ar t h e  c alf  m us cl es,  a n d l ess  c o m m o nl y,  m us cl es i n t h e  b utt o c ks, 
s h o ul d ers,  a n d  ar ms,  m a y  b e  e nl ar g e d  b y  a n  a c c u m ul ati o n  of f at  a n d  c o n n e cti v e tiss u e,  c a usi n g 
t h e m t o l o o k l ar g er  a n d  h e alt hi er t h a n t h e y  a ct u all y  ar e ( “ ps e u d o h y p ertr o p h y ”).  B o n e t hi n ni n g 
a n d s c oli osis  ar e  c o m m o n.  Ulti m at el y,  a  w h e el c h air  b e c o m es  n e c ess ar y, i n  m ost  c as es  b et w e e n 
1 2 t o 1 5  y e ars  of  a g e ( H e nri cs o n  et  al.,  2 0 1 3 ).  
As t h e  dis e as e  pr o gr ess es, t h e  m us cl es i n t h e  di a p hr a g m t h at  assist i n  br e at hi n g  a n d  c o u g hi n g 
b e c o m e  w e a k er.  Aff e ct e d i n di vi d u als  e x p eri e n c e  br e at hi n g  diffi c ulti es, r es pir at or y i nf e cti o ns, 
a n d s w all o wi n g  pr o bl e ms.  Al m ost  all  D M D  p ati e nts  will  d e v el o p  c ar di o m y o p at h y ( A arts m a - R us 
et  al.,  2 0 1 6 ).  P n e u m o ni a,  c o m p o u n d e d  b y  c ar di a c i n v ol v e m e nt, is t h e  m ost fr e q u e nt  c a us e  of 
d e at h,  w hi c h  t y pi c all y o c c urs i n t h e l at e t e e ns  or  e arl y  2 0s.  H o w e v er, i m pr o v e m e nts i n 
m ulti dis ci pli n ar y  c ar e, i n  p arti c ul ar r es pir at or y  c ar e  a n d  v ari o us f or ms  of  assist e d  v e ntil ati o n, 
h a v e  e xt e n d e d t h e lif e  e x p e ct a n c y;  n u m er o us i n di vi d u als  wit h  D M D  n o w s ur vi v e i nt o t h eir  3 0s, 
a n d s o m e  e v e n i nt o t h eir  4 0s ( E m er y,  2 0 0 2 ; B us h b y  et  al.,  2 0 1 0 ; B us h b y  et  al.,  2 0 1 0 ). 

Pr ot o c ol  N o.  C A P -1 0 0 2 -D M D -0 2 -O L E  
 
Pr ot o c ol  A m e n d m e nt  5  
All o g e n ei c  C ar di os p h er e -D eri v e d  C ells  
 
1 2 -J ul y-2 0 2 4 
 
P a g e  2 9  of  7 8  
 
 
C a pri c or, I n c.  - C o m p a n y  C o nfi d e nti al  
 
5.   
T RI A L  O B J E C TI V E S  A N D  P U R P O S E  
5. 1.   
P ri m a r y  O bj e cti v e 
T h e  pri m ar y  o bj e cti v e  of t his  tri al is t o pr o vi d e  d er a mi o c el  t o s u bj e cts w h o  w er e  e nr oll e d  i n t h e 
H O P E - 2 tri al  a n d  c o m pl et e d t h e  1 2- m o nt h f oll o w- u p  p eri o d.      
5. 2.   
S e c o n d a r y  O bj e cti v es  
T h e s e c o n d ar y  o bj e cti v es  of t his tri al  ar e t o  ass ess t h e s af et y  a n d  effi c a c y  of i ntr a v e n o us 
a d mi nistr ati o n  of  d er a mi o c el   wit h r e p e at  d osi n g  at  D a y  1  a n d  M o nt hs  3,  6,  9,  1 2,  1 5,  1 8,  2 1,  2 4, 
2 7,  3 0,  3 3,  3 6,  3 9,  4 2,  4 5,  4 8,  5 1,  5 4,  a n d  5 7. 

Pr ot o c ol  N o.  C A P -1 0 0 2 -D M D -0 2 -O L E  
 
Pr ot o c ol  A m e n d m e nt  5  
All o g e n ei c  C ar di os p h er e -D eri v e d  C ells  
 
1 2 -J ul y-2 0 2 4 
 
P a g e  3 0  of  7 8  
 
 
C a pri c or, I n c.  - C o m p a n y  C o nfi d e nti al  
 
6.   
I N V E S TI G A TI O N A L  P L A N  
6. 1.   
O v e r all  T ri al  D esi g n  
T his  P h as e  2,  m ulti- c e nt er,  o p e n- l a b el  e xt e nsi o n tri al  will pr o vi d e  d er a mi o c el  t o H O P E -2 tri al 
s u bj e cts w h o  c o m pl et e d  1 2  m o nt hs  of f oll o w- u p.  T h e  tri al  will ass ess t h e s af et y  a n d  effi c a c y  of 
d er a mi o c el  a d mi nist er e d  as  2 0  I V i nf usi o ns, e a c h  s e p ar at e d  b y  3  m o nt hs.  All  su bj e cts  will 
u n d er g o  a t ar g et e d  s cr e e ni n g  ass ess m e nt  wit hi n  3 0  d a ys  pri or t o first i nf usi o n,  u nl ess  ot h er wis e 
st at e d, t o c o nfir m   eli gi bilit y  b as e d  o n  pr ot o c ol i n cl usi o n  a n d  e x cl usi o n  crit eri a.  
A d mi nistr ati o n  of  d er a mi o c el  ( D a y 1) s h o ul d  o c c ur  wit hi n  a  m a xi m u m  of  3 0  d a ys f oll o wi n g 
c o nfir m ati o n  of  eli gi bilit y ; if  a  d el a y  of  m or e t h a n 3 0  d a ys  b et w e e n  e nr oll m e nt  a n d  d er a mi o c el  
a d mi nistr ati o n is  u n a v oi d a bl e,  a  c o n v ers ati o n  b et w e e n t h e I n v esti g at or  a n d  M e di c al  M o nit or 
s h o ul d  o c c ur t o  d et er mi n e t h e  n e e d f or r e p e at  s cr e e ni n g  pri or t o i nf usi o n.  F or t h e  p ur p os es  of t his 
tri al, s u bj e cts t h at i niti at e a n i nf usi o n  at  D a y  1  a n d r e c ei v e  a n y  a m o u nt  of  d er a mi o c el  ar e 
c o nsi d er e d  e nr oll e d.   
A s c h e m ati c  of t h e tri al  d esi g n is  pr o vi d e d i n  A p p e n di x  A   a n d  a s u m m ar y  of all  ass ess m e nts is 
pr o vi d e d i n  A p p e n di x  B . 
S u bj e cts  will  c o m pl et e tri al  ass ess m e nts  at  S cr e e ni n g;  D a y  1 ;  M o nt hs  3,  6,  9,  1 2 ( ± 1 4  d a ys, 
e a c h) ,  1 5,  1 8,  2 1,  2 4,  2 7,  3 0,  3 3,  3 6,  3 9,  4 2,  4 5,  4 8,  5 1,  5 4,  5 7,  a n d  6 0 ( ± 2 1  d a ys,  e a c h). B as eli n e 
s af et y a n d  effi c a c y  ass ess m e nts  will  b e  c o n d u ct e d  pri or t o first i nf usi o n  o n  D a y  1.  F or 
s u bs e q u e nt i nf usi o ns  at  M o nt hs  3,  6,  9,  1 2,  1 5,  1 8,  2 1,  2 4,  2 7,  3 0,  3 3,  3 6,  3 9,  4 2,  4 5,  4 8,  5 1,  5 4, 
a n d  5 7  s af et y a n d  effi c a c y   ass ess m e nts  will  b e  c o n d u ct e d  pri or t o i nf usi o n,  unl ess  ot h er wis e 
s p e cifi e d.   
All  i ntr a v e n o us i nf usi o ns  will  b e  c o n d u ct e d i n  a n  o ut p ati e nt s etti n g  at t h e i n v esti g ati v e sit e  o n 
D a y  1  a n d  at  M o nt hs  3,  6,  9,  1 2,  1 5,  1 8,  2 1,  2 4,  2 7,  3 0,  3 3,  3 6,  3 9,  4 2,  4 5,  4 8,  5 1,  5 4,  a n d  5 7. 
Pri or t o  e a c h I P i nf usi o n,  m e di c ati o n(s)  will  b e  a d mi nist er e d t o t h e s u bj e ct  as  d et er mi n e d  b y t h e 
I n v esti g at or  b as e d  o n t h e  pr e-tr e at m e nt  g ui d eli n es S e cti o n  9. 7   a n d/ or i nstit uti o n al  pr ot o c ols t o 
mi ni mi z e t h e ris k  of  p ot e nti al s e v er e  all er gi c r e a cti o ns s u c h  as  a n a p h yl a xis.  S u bj e cts  will  b e 
o bs er v e d i n t h e  o ut p ati e nt s etti n g f or  at l e ast t w o  h o urs  p ost i nf usi o n  a n d t h e n  dis c h ar g e d t h e 
s a m e  d a y if  m e di c all y  cl e ar e d  b y t h e sit e I n v esti g at or.  
If  cli ni c all y i n di c at e d,  a n  u ns c h e d ul e d i n-p ers o n  visit  will  b e  p erf or m e d  at t h e i n v esti g ati v e sit e 
wit h t ar g et e d  ass ess m e nts  b as e d  o n  pr es e nt ati o n  of si g ns  a n d s y m pt o ms  aft er  a n y i nf usi o n.  
6. 2.   
T ri al  E n d p oi nts  
6. 2. 1.   
P ri m a r y  E n d p oi nts  
T h e  pri m ar y s af et y  e n d p oi nt  is t h e i n ci d e n c e a n d s e v erit y  of  all tr e at m e nt -e m er g e nt  a d v ers e 
e v e nts fr o m  b as el i n e t hr o u g h  M o nt h  1 2. 
T h e  pri m ar y  effi c a c y  e n d p oi nt  is c h a n g e fr o m  b as eli n e  at t h e  M o nt h  1 2 ti m e p oi nt i n f u n cti o n al 
c a p a cit y  as  ass ess e d  b y t h e f ull  P U L  2. 0 ( hi g h- l e v el  +  mi d-l e v el  +  dist al l e v el  di m e nsi o ns). 

Pr ot o c ol  N o.  C A P -1 0 0 2 -D M D -0 2 -O L E  
 
Pr ot o c ol  A m e n d m e nt  5  
All o g e n ei c  C ar di os p h er e -D eri v e d  C ells  
 
1 2 -J ul y-2 0 2 4 
 
P a g e  3 1  of  7 8  
 
 
C a pri c or, I n c.  - C o m p a n y  C o nfi d e nti al  
 
6. 2. 2.   
S e c o n d a r y  E n d p oi nts   
T h e  s e c o n d ar y s af et y  e n d p oi nt  is t h e i n ci d e n c e  a n d s e v erit y of  all tr e at m e nt -e m er g e nt  a d v ers e 
e v e nts fr o m  b as eli n e t hr o u g h  M o nt h  6 0. 
T h e  s e c o n d ar y  effi c a c y  e n d p oi nts  i n cl u d e t h e  c h a n g es fr o m  b as eli n e t hr o u g h t h e  M o nt h  6 0 
ti m e p oi nt f or t h e f oll o wi n g:   
•   U p p er  b o d y f u n cti o n alit y  usi n g  P U L  2. 0  ass ess m e nt  at  M o nt hs  1 2,  2 4,  3 6,  4 8,  a n d  6 0 
•   Dist al -l e v el  P U L  2. 0 f or s u b gr o u p  of s u bj e cts  wit h  e ntr y l e v el s c or es  of  2  a n d  3 at 
M o nt hs  1 2,  2 4,  3 6,  4 8,  a n d  6 0 
•   Mi d -l e v el  P U L  2. 0 f or s u b gr o u p  of s u bj e cts  wit h  e ntr y l e v el s c or es  of  4  a n d  5  at  M o nt hs 
1 2,  2 4,  3 6,  4 8,  a n d  6 0 
•   L eft  V e ntri c ul ar  Ej e cti o n  Fr a cti o n ( L V E F) (i. e.,  C ar di a c  M RI)  m e as ur e m e nt  at  M o nt h 
2 4,  3 6,  4 8,  a n d  6 0 
•   L eft  V e ntri c ul ar  E n d  S yst oli c  V ol u m es-I n d e x e d ( E S VI)  m e as ur e m e nt  at  M o nt h  2 4,  3 6, 
4 8,  a n d  6 0 
•   L eft  V e ntri c ul ar  E n d  Di ast oli c  V ol u m es -I n d e x e d ( E D VI)  m e as ur e m e nt  at  M o nt h  2 4, 
M o nt h  3 6,  4 8,  a n d  6 0 
•   Ot h er  c ar di a c  p ar a m et ers , i n cl u di n g  b ut  n ot li mit e d t o  m ass,  u ni n d e x e d  v ol u m es,  c ar di a c 
o ut p ut,  w all t hi c k e ni n g  p er c e nt a g e,  a n d  e n d  di ast oli c  a n d  e n d s yst oli c  w all t hi c k n ess  at 
2 4,  3 6,  4 8,  a n d  6 0 
6. 2. 3.   
E x pl o r at o r y  E n d p oi nts  
T h e  e x pl or at or y  effi c a c y  e n d p oi nts  i n cl u d e t h e r etr os p e cti v e st a n d ar d- of-c ar e  p ati e nt  d at a fr o m 
H O P E - 2 t o t h e  b e gi n ni n g  of  H O P E- 2-O L E  a n d/ or  a n  e xt er n al  c o m p ar at or   p ert ai ni n g t o t h e 
f oll o wi n g  at  a p pr o pri at e ti m e p oi nts:   
•   U p p er  b o d y f u n cti o n alit y (i. e.,  P U L  2. 0)  
•   L eft  v e ntri c ul ar  Ej e cti o n fr a cti o n ( L V E F) (i. e.,  c ar di a c  M RI)  
E x pl or at or y s af et y  e n d p oi nts i n cl u d e t h e  a n al ysis  of t h e  el e v ati o n  of  H L A  a nti b o di es  a g ai nst t h e 
d o n or  c ells (i. e.,  D S As) t o  d et er mi n e  a l e v el  c o nsi d er e d  cli ni c all y si g nifi c a nt  usi n g  m e a n 
fl or es c e n c e i nt e nsit y [ M FI]. 
6. 3.   
N u m b e r  of  S u bj e cts  
U p t o  1 6  s u bj e cts will  b e   e nr oll e d.  
6. 4.   
D e r a mi o c el   T r e at m e nt  
All s u bj e cts  will  r e c ei v e o p e n- l a b el  der a mi o c el  ( 1 5 0M  C D Cs)  a d mi nist er e d  as  a n  i ntr a v e n o us 
i nf usi o n  o n D a y  1   a n d  M o nt hs  3,  6,  9,  1 2,  1 5,  1 8,  2 1,  2 4,  2 7,  3 0,  3 3, 3 6,  3 9,  4 2,  4 5,  4 8,  5 1,  5 4,  a n d 
5 7 .    

Pr ot o c ol  N o.  C A P -1 0 0 2 -D M D -0 2 -O L E  
 
Pr ot o c ol  A m e n d m e nt  5  
All o g e n ei c  C ar di os p h er e -D eri v e d  C ells  
 
1 2 -J ul y-2 0 2 4 
 
P a g e  3 2  of  7 8  
 
 
C a pri c or, I n c.  - C o m p a n y  C o nfi d e nti al  
 
6. 5.   
D os e  A dj ust m e nt  C rit e ri a  
T h er e  ar e  n o  pl a n n e d  d os e  a dj ust m e nts.  S h o ul d  a n  a c ut e t o xi cit y  aris e  d uri n g t h e i nf usi o n ( e. g., 
h y p ers e nsiti vit y r e a cti o n,  p ul m o n ar y  d e c o m p e ns ati o n,  et c.), t h e i nf usi o n s h o ul d  b e t er mi n at e d 
i m m e di at el y,  a n d t h e  a ct u al t ot al  d os e  a d mi nist er e d r e c or d e d.  A n y  d e cisi o n  a b o ut r e- c h all e n gi n g 
i n  a s u bs e q u e nt i nf usi o n s h o ul d  b e  m a d e  aft er  dis c ussi o ns  wit h t h e I n v esti g at or, M e di c al 
M o nit or,  D at a  S af et y  M o nit ori n g  B o ar d ( D S M B ),  a n d  ot h er  m e di c al  e x p erts t h at  m a y  b e 
r e q uir e d t o  m a k e  a n i nf or m e d  d e cisi o n. 
6. 6.   
C rit e ri a f o r  T ri al  T e r mi n ati o n  
T h e  tri al m a y  b e t er mi n at e d  at  a n y ti m e  a n d f or  a n y r e as o n, i n cl u di n g,  b ut  n ot li mit e d t o,  a 
r e c o m m e n d ati o n  b y t h e D S M B  f or s af et y r e as o ns, a n  a cti o n  b y  t h e F D A ,  or  d e cisi o n  b y 
C a pri c or . 

Pr ot o c ol  N o.  C A P -1 0 0 2 -D M D -0 2 -O L E  
 
Pr ot o c ol  A m e n d m e nt  5 
All o g e n ei c  C ar di os p h er e -D eri v e d  C ells  
 
1 2 -J ul y-2 0 2 4 
 
P a g e  3 3  of  7 8  
C a pri c or, I n c.  - C o m p a n y  C o nfi d e nti al  
 
7.   
S E L E C TI O N  A N D  WI T H D R A W A L  O F  S U B J E C T S  
S u bj e cts  w h o  m e et  all i n cl usi o n  crit eri a  a n d  n o  e x cl usi o n  crit eri a  will  b e  eli gi bl e f or t h e tri al .  
7. 1.   
S u bj e ct I n cl usi o n  C rit e ri a  
I n cl usi o n  crit eri a  will  b e  ass ess e d  wit hi n  3 0  d a ys  pri or t o first i nf usi o n  o n  D a y  1  u nl ess  ot h er wis e 
n ot e d:  
1.   D o c u m e nt e d  e nr oll m e nt  i n t h e  H O P E-2 tri al  a n d  c o m pl eti o n  of tri al f oll o w - u p t hr o u g h 
M o nt h  1 2  
2.   Willi n g  a n d  a bl e t o  pr o vi d e i nf or m e d  c o ns e nt t o  p arti ci p at e i n t h e tri al if  ≥  1 8  y e ars  of 
a g e,  a n d  ass e nt  wit h  p ar e nt al  or  g u ar di a n i nf or m e d  c o ns e nt if  <  1 8  y e ars  of  a g e 
3.   A d e q u at e  v e n o us  a c c ess f or i ntr a v e n o us  d er a mi o c el  i nf usi o ns i n t h e j u d g e m e nt  of t h e 
I n v esti g at or  
4.   Ass ess e d  b y t h e I n v esti g at or  as  willi n g  a n d  a bl e t o  c o m pl y  wit h t h e r e q uir e m e nts  of t h e 
tri al 
7. 2.   
S u bj e ct  E x cl usi o n  C rit e ri a  
E x cl usi o n  crit eri a  will  b e  ass ess e d  wit hi n  3 0  d a ys  pri or t o  first i nf usi o n  o n  D a y  1  u nl ess 
ot h er wis e i n di c at e d : 
1.   Pl a n n e d  or li k el y  m aj or s ur g er y i n t h e  n e xt  1 2  m o nt hs  aft er  pl a n n e d first i nf usi o n 
2.   Ris k  of  n e ar-t er m r es pir at or y  d e c o m p e ns ati o n i n t h e j u d g m e nt  of t h e i n v esti g at or,  or  t h e 
n e e d f or i niti ati o n  of  n o n- i n v asi v e  v e ntil at or s u p p ort  as  d efi n e d  b y s er u m  bi c ar b o n at e  ≥ 
2 9  m m ol/ L   
3.   Hist or y  of  n o n  D M D-r el at e d  c hr o ni c r es pir at or y  dis e as e i n cl u di n g,  b ut  n ot li mit e d t o, 
ast h m a,  br o n c hitis,  a n d t u b er c ul osis 
4.   A c ut e r es pir at or y ill n ess  wit hi n  6 0  d a ys  pri or t o first i nf usi o n 
5.   K n o w n  all er g y  or  h y p ers e nsiti vit y t o  a n y  of t h e I P  c o nstit u e nts s u c h  as  di m et h yl 
s ulf o xi d e ( D M S O)  or  b o vi n e  pr ot ei ns 
6.   Tr e at m e nt  wit h  a n i n v esti g ati o n al  pr o d u ct  ≤  6  m o nt hs  pri or t o first i nf usi o n  
7.   Hist or y,  or  c urr e nt  us e,  of  dr u gs  or  al c o h ol t h at  c o ul d i m p air  a bilit y t o  c o m pl y  wit h 
p arti ci p ati o n i n t h e tri al  
8.   I n a bilit y t o  c o m pl y  wit h t h e i n v esti g ati o n al  pl a n  a n d f oll o w- u p  visit s c h e d ul e f or  a n y 
r e as o n, i n t h e j u d g m e nt  of t h e i n v esti g at or 
7. 3.   
S c r e e n  F ail u r es  
A n y s u bj e ct  w h o  pr o vi d es  writt e n i nf or m e d  c o ns e nt/ ass e nt  a n d is  ulti m at el y  n ot i nf us e d  f or 
w h at e v er r e as o n  will  b e  cl assifi e d  as  a s cr e e n f ail ur e.  S cr e e n f ail ur es  will  b e r e c or d e d  o n  a tri al 

Pr ot o c ol  N o.  C A P -1 0 0 2 -D M D -0 2 -O L E  
 
Pr ot o c ol  A m e n d m e nt  5 
All o g e n ei c  C ar di os p h er e -D eri v e d  C ells  
 
1 2 -J ul y-2 0 2 4 
 
P a g e  3 4  of  7 8  
C a pri c or, I n c.  - C o m p a n y  C o nfi d e nti al  
 
l o g  o utsi d e  of t h e  cli ni c al  d at a b as e  a n d s u b mitt e d  at t h e  e n d  of t h e tri al t o  C a pri c or.  Pl e as e 
r ef er e n c e t h e  M a n u al  of  O p er ati o ns f or f urt h er i nf or m ati o n  o n  c a pt uri n g s cr e e n f ail ur e  d at a.   
7. 4.   
S u bj e ct  Wit h d r a w al  C rit e ri a  
E v er y  eff ort  will  b e  m a d e t o  h a v e  e a c h s u bj e ct  c o m pl et e  all  el e m e nts  of t h e  tri al. If  a s u bj e ct  h as 
st art e d  at l e ast  o n e I P i nf usi o n  a n d  wit h dr a ws  pri or t o tri al  c o m pl eti o n,  all  att e m pts  m ust  b e  m a d e 
t o  p erf or m t h e tri al  ass ess m e nts i n di c at e d f or M o nt h  6 0  visit . 
Crit eri a f or  wit h dr a w al  fr o m tri al  p arti ci p ati o n in cl u d e t h e f oll o wi n g r e as o ns: 
•   A s u bj e ct  m a y  wit h dr a w  his  c o ns e nt  at  a n y ti m e  wit h o ut  pr ej u di c e t o  his  c ar e.  
•   At t h e  dis cr eti o n  of t h e I n v esti g at or, t h e s u bj e ct  m a y  b e  wit h dr a w n fr o m t h e  tri al f or 
l a c k  of  a d h er e n c e t o t h e i n v esti g ati o n al  pl a n.  
•   A s u bj e ct  m a y  b e  wit h dr a w n fr o m t h e  tri al f or  a n  a c ut e r e a cti o n t o  d er a mi o c el or 
ot h er s af et y iss u e t h at  pr e v e nts r e p e at i nf usi o ns. I n t his i nst a n c e, t h e s u bj e ct s h o ul d  b e 
f oll o w e d  o n tri al f or  at l e ast  3  m o nt hs aft er t h e l ast  d er a mi o c el  i nf usi o n  a n d t h e n 
c o m pl et e t h e  M o nt h  6 0  visit.   

Pr ot o c ol  N o.  C A P -1 0 0 2 -D M D -0 2 -O L E  
 
Pr ot o c ol  A m e n d m e nt  5 
All o g e n ei c  C ar di os p h er e -D eri v e d  C ells  
 
1 2 -J ul y-2 0 2 4 
 
P a g e  3 6  of  7 8  
C a pri c or, I n c.  - C o m p a n y  C o nfi d e nti al  
 
 
•   All  ot h er  pr es cri bi n g i nf or m ati o n  c o nsi d er ati o ns  p er t h e  p a c k a g e i ns ert  m ust  b e f oll o w e d 
( htt ps:// w w w. a c c ess d at a.f d a. g o v/s pl/ d at a/ 2 a 1 2 8 e e 3- 9 5 6f- 4 9 e b-a a 4 e - 
9 6 9 1 b b 4 c 1 b 5 d/ 2 a 1 2 8 e e 3- 9 5 6f- 4 9 e b- a a 4 e - 9 6 9 1 b b 4 c 1 b 5 d. x ml) 
•   A n y s wit c h t o  v a m or ol o n e  d osi n g  w hil e  o n st u d y  m ust  b e  a p pr o v e d  b y  C a pri c or  pri or  t o 
m a ki n g t h e s wit c h. 
•   T h e s wit c h  c a n n ot  o c c ur  wit hi n  2  w e e ks  of  a n y  gi v e n i nf usi o n. 
•   If t h e  v a m or ol o n e  d os e  c a n n ot  b e t ol er at e d, t h e  p ati e nt  m a y r es u m e  his ori gi n al 
c orti c ost er oi d  m e di c ati o n  a n d  d os e. 
8. 3.   
T r e at m e nt  C o m pli a n c e  
D er a mi o c el   will  b e  a d mi nist er e d i n  a li c e ns e d i nf usi o n  c e nt er,  or  ot h er  a p pr o pri at e  u nit  a c c or di n g 
t o a sit e’s  i nstit uti o n al st a n d ar ds,  b y  a p pr o pri at el y tr ai n e d  m e di c al  p ers o n n el  w h o  will  d o c u m e nt 
t h e  a ct u al  v ol u m e  a d mi nist er e d  at  e a c h i nf usi o n. 
D er a mi o c el   a d mi nistr ati o n  o c c urs  e v er y  3  m o nt hs  a n c h or e d fr o m t h e  pr e vi o us i nf usi o n f or  a t ot al 
of  u p t o  2 0 i nf usi o ns ( D a y  1,  M o nt h  3,  M o nt h  6,  M o nt h  9,  M o nt h  1 2,  M o nt h  1 5,  M o nt h  1 8, 
M o nt h  2 1,  M o nt h  2 4,  M o nt h  2 7,  M o nt h  3 0,  M o nt h  3 3,  M o nt h 3 6,  M o nt h  3 9,  M o nt h  4 2 ,  M o nt h  4 5, 
M o nt h  4 8,  M o nt h  5 1,  M o nt h  5 4,  a n d  M o nt h  5 7).  S h o ul d  a s u bj e ct’s i nf usi o n s c h e d ul e  n e e d t o  b e 
alt er e d,  pl e as e  c o nt a ct t h e  M e di c al  M o nit or t o  dis c uss t h e s u bj e ct- s p e cifi c  c as e  a n d  o ut - of-
wi n d o w  a d mi nistr ati o n  of  d er a mi o c el .  

Pr ot o c ol  N o.  C A P -1 0 0 2 -D M D -0 2 -O L E  
 
Pr ot o c ol  A m e n d m e nt  5 
All o g e n ei c  C ar di os p h er e -D eri v e d  C ells  
 
1 2 -J ul y-2 0 2 4 
 
P a g e  4 5  of  7 8  
C a pri c or, I n c.  - C o m p a n y  C o nfi d e nti al  
 
i n ci n er at e d s h o ul d  b e s uffi ci e nt t o  m e et l o c al i nstit uti o n al  p oli ci es  a n d  a n y  ot h er r e g ul ati o ns  or 
l a ws. 

Pr ot o c ol  N o.  C A P -1 0 0 2 -D M D -0 2 -O L E  
 
Pr ot o c ol  A m e n d m e nt  5 
All o g e n ei c  C ar di os p h er e -D eri v e d  C ells  
 
1 2 -J ul y-2 0 2 4 
 
P a g e  4 6  of  7 8  
C a pri c or, I n c.  - C o m p a n y  C o nfi d e nti al  
 
1 0.   
A S S E S S M E N T  O F  S A F E T Y  
Ass ess m e nts t o  e v al u at e s af et y  will  b e  p erf or m e d  at tri al  visits  as i n di c at e d i n  A p p e n di x  B . 
1 0. 1.   
S af et y  Ass ess m e nts  
1 0. 1. 1.   
Vit al  Si g ns  
H e art r at e, s yst oli c  a n d  di ast oli c  bl o o d  pr ess ur e, r es pir at or y r at e,  b o d y t e m p er at ur e,  a n d  bl o o d 
o x y g e n s at ur ati o n ( S p O 2)  will  b e  m e as ur e d  aft er t h e s u bj e ct  h as r est e d f or  a p pr o xi m at el y  5 
mi n ut es.  A si n gl e s et  of  v al u es  will  b e  c a pt ur e d.  
A s u bj e ct’s  S p O 2  will  b e  m o nit or e d f or  at l e ast  3 0  mi n ut es f oll o wi n g  e a c h d er a mi o c el  i nf usi o n 
(s e e S e cti o n  9. 9 ). 
Vit al si g ns  will  b e  p erf or m e d  usi n g  e q ui p m e nt  pr o vi d e d  b y i n v esti g ati v e sit es t h at  h as  b e e n 
pr o p erl y  c ali br at e d  p er i nstit uti o n al  g ui d eli n es.  
1 0. 1. 2.   
W ei g ht  a n d  H ei g ht 
W ei g ht  a n d  ul n a l e n gt h  m e as ur e m e nt f or  c al c ul ati o n  of  h ei g ht  will  b e  p erf or m e d.  
I n v esti g ati v e sit es  will  m a k e  e v er y  eff ort t o  p erf or m  a  w ei g ht  m e as ur e m e nt  wit h o ut t h e s u bj e ct’s 
w h e el c h air  or  ot h er  assisti v e  d e vi c e ( e. g.,  w al k er), if  a p pli c a bl e.   
H ei g ht  will  b e  c al c ul at e d  usi n g t h e s u bj e ct’s  ul n a l e n gt h ( G a ul d  et  al.,  2 0 0 4 ) f or  all s u bj e cts. It is 
criti c al t o r e d u c e  v ari a bilit y i n  ul n a l e n gt h  m e as ur e m e nts  a cr oss i n v esti g ati v e sit es.  T h er ef or e, 
sit e  p ers o n n el  m ust  c o m pl et e tri al -s p e cifi c tr ai ni n g  pri or t o  m e as uri n g  a s u bj e ct’s  ul n a l e n gt h. 
T a bl e  4:    
H ei g ht  C al c ul ati o n f r o m  Ul n a  L e n gt h 
H ei g ht ( c m)   =   [ 4. 6 0 5  x  Ul n a  L e n gt h ( c m)]  + [ 1. 3 0 8  x  A g e ( y e ars)]   +  2 8. 0 0 3  
C e nti m et er  a n d  y e ar  e ntri es  m ust i n cl u d e  d e ci m al  pl a c es  t o t h e 
t e nt h  pl a c e. If  a s u bj e ct is  1 8 y e ars  or  ol d er,  e nt er  “ 1 8 ” i n t h e 
f or m ul a f or  a g e. 
1 0. 1. 3.   
P h ysi c al  E x a mi n ati o n 
T h e  p h ysi c al  e x a m ( P E) is  n ot  c o nsi d er e d  a st a n d ar d  of  c ar e  ass ess m e nt  as t h e  e x a mi n er  will  b e 
ass essi n g f or r es e ar c h  e v e nts.  T h er ef or e, t h e  p h ysi c al  e x a m is t o  b e  c o n d u ct e d  o nl y  b y  a n 
I n v esti g at or,  or  d esi g n at e d sit e  p ers o n n el ( e. g.,  n urs e  pr a ctiti o n ers,  p h ysi ci a n  assist a nts, r es e ar c h 
f ell o ws) list e d  o n t h e  D el e g ati o n  of  A ut h orit y  L o g.    
T h e  p h ysi c al  e x a mi n ati o n  will  b e  a r e vi e w  of t h e  m aj or  or g a n s yst e ms i n cl u di n g  g e n er al 
a p p e ar a n c e,  H E E N T, l y m p h ati c, r es pir at or y,  c ar di o v as c ul ar,  c h est,  a b d o m e n,  g astr oi nt esti n al, 
a n d  m us c ul os k el et al.  
Cli ni c all y si g nifi c a nt fi n di n gs  pri or t o i n v esti g ati o n al  pr o d u ct  a d mi nistr ati o n  ar e t o  b e  c a pt ur e d 
as  m e di c al  hist or y.  
Cli ni c all y si g nifi c a nt fi n di n gs  aft er t h e st art  of i n v esti g ati o n al  pr o d u ct  a d mi nistr ati o n  ar e 
c a pt ur e d  a n d r e p ort e d  as  A Es, if t h e y  m e et t h e  d efi niti o n  of  a n  A E  p er  S e cti o n  1 0. 2. 1 . 
 

Pr ot o c ol  N o.  C A P -1 0 0 2 -D M D -0 2 -O L E  
Pr ot o c ol  A m e n d m e nt  5 
All o g e n ei c  C ar di os p h er e -D eri v e d  C ells  
1 2 -J ul y-2 0 2 4
P a g e  4 7  of  7 8  
C a pri c or, I n c.  - C o m p a n y  C o nfi d e nti al  
1 0. 1. 4.   
I m m un ol o gi c  Ass ess m e nts  
S er u m f or  D S A t esti n g  will  b e  c oll e ct e d f oll o wi n g st a n d ar d i nstit uti o n al  pr o c e d ur es f or  bl o o d 
c oll e cti o n  a n d s u b mitt e d t o  a  c e ntr al l a b or at or y f or  a n al ysis. I nstr u cti o ns  o n  c oll e cti o n, 
pr o c essi n g  a n d s hi p pi n g t h e s a m pl es t o t h e  c e ntr al l a b or at or y  ar e i n t h e  L a b or at or y  M a n u al. 
El e v ati o n  of  H L A  a nti b o di es  a g ai nst t h e  d o n or  c ells (i. e.,  D S As) t o  d et er mi n e  a l e v el  c o nsi d er e d 
cli ni c all y si g nifi c a nt  usi n g  m e a n fl or es c e n c e i nt e nsit y [ M FI]  
1 0. 1. 5.   
Cli ni c al  L a b o r at o r y  Ass ess m e nts 
All  bl o o d s a m pl es  ar e t o  b e  c oll e ct e d f oll o wi n g t h e st a n d ar d i nstit uti o n al  pr o c e d ur es f or  bl o o d 
c oll e cti o n  a n d s u b mitt e d t o  a  c e ntr al  l a b or at or y f or  a n al ysis. If  c e ntr al l a bs  c a n n ot  b e  us e d, l o c al 
l a bs  c a n  b e  us e d  u p o n r e c ei pt  of s p o ns or  a p pr o v al. I nstr u cti o ns  o n  c oll e cti o n,  pr o c essi n g, st or a g e 
a n d s hi p pi n g t h e s a m pl es t o t h e  c e ntr al,  or l o c al if  a p pli c a bl e,  l a b or at or y  ar e i n t h e  L a b or at or y 
M a n u al.  
1 0. 1. 6.   
H e m at ol o g y 
H e m at ol o gi c al t esti n g  will i n cl u d e  c o m pl et e  bl o o d  c o u nt ( C B C)  wit h  w hit e  bl o o d  c ell ( W B C) 
diff er e nti al,  h e m o gl o bi n,  h e m at o crit,  a n d  pl at el et  c o u nt. 
1 0. 1. 7.   
S e r u m  C h e mist r y  
S er u m  c h e mistr y t esti n g  will i n cl u d e t h e f oll o wi n g:  b asi c  m et a b oli c  p a n el ( gl u c os e, s o di u m, 
p ot assi u m,  c hl ori d e,  bi c ar b o n at e,  bl o o d  ur e a  nitr o g e n [ B U N],  cr e ati ni n e,  c al ci u m), 
c o m pr e h e nsi v e  h e p ati c  p a n el ( al b u mi n,  al k ali n e  p h os p h at as e, t ot al  pr ot ei n,  al a ni n e 
a mi n otr a nsf er as e [ A L T],  as p art at e  a mi n otr a nsf er as e [ A S T],  g a m m a -gl ut a m yl tr a nsf er as e ( G G T), 
dir e ct  bilir u bi n, t ot al  bilir u bi n),  a n d  cr e ati n e  ki n as e. 
1 0. 1. 8.   
C o a g ul ati o n  P a n el 
Bl o o d f or  a  c o a g ul ati o n  p a n el  c o nsisti n g  of  D- di m er, fi bri n o g e n,  P T/ a P T T, I N R,  C R P,  a n d  E S R 
will  b e  c oll e ct e d  a n d  a n al y z e d l o c all y  at  M o nt h s  4 8,  5 1,  5 4,  a n d  5 7.  D uri n g  e a c h  visit,  bl o o d f or 
t h e  c o a g ul ati o n  p a n el  will  b e  dr a w n  pr e- d os e,  2- h o urs ( ± 3 0  mi n ut es)  p ost  d os e,  a n d  2 4  h o urs  ( ± 
1 2  h o urs)  p ost  d os e.     
1 0. 2.   
A d v e rs e  a n d  S e ri o us  A d v e rs e  E v e nts  
1 0. 2. 1.   
D efi niti o n  of  A d v e rs e  E v e nts  
1 0. 2. 1. 1.   A d v e rs e  E v e nt ( A E)  
A n  A E is  a n y  u nt o w ar d  m e di c al  o c c urr e n c e  ass o ci at e d  wit h t h e  us e  of  a  dr u g i n  h u m a ns,  w h et h er 
or  n ot  c o nsi d er e d  dr u g r el at e d. It  m a y  b e i n di c at e d  b y  p h ysi c al si g n, s y m pt o m,  cli ni c all y 
si g nifi c a nt l a b or at or y  a b n or m aliti es,  a n d/ or  dis e as e t e m p or all y  ass o ci at e d  wit h  a  m e di c al 
(i n v esti g ati o n al) tr e at m e nt,  pr o c e d ur e,  or  pr o d u ct,  w h et h er  or  n ot r el at e d t o t h e  m e di c al 
(i n v esti g ati o n al tr e at m e nt,  pr o c e d ur e  or  pr o d u ct.   T his  d efi niti o n i n cl u d es i nt er c urr e nt ill n ess es 
or i nj uri es,  e x a c er b ati o n  of  pr e- e xisti n g  c o n diti o ns,  or  e v e nts  o c c urri n g  d u e t o  a b us e  or  o v er d os e.  

Pr ot o c ol  N o.  C A P -1 0 0 2 -D M D -0 2 -O L E  
Pr ot o c ol  A m e n d m e nt  5 
All o g e n ei c  C ar di os p h er e -D eri v e d  C ells  
1 2 -J ul y-2 0 2 4
P a g e  4 8  of  7 8  
C a pri c or, I n c.  - C o m p a n y  C o nfi d e nti al  
A n y  c o n dit i o n t h at  w as  pr e- e xisti n g is  n ot  a n  a d v ers e  e v e nt  u nl ess t h er e is  a  c h a n g e i n t h e  n at ur e, 
s e v erit y,  or  d e gr e e  of t h e  c o n diti o n.  
Cli ni c al l a b or at or y  a b n or m aliti es  ar e  c o nsi d er e d  A Es  w h e n  d e e m e d  cli ni c all y si g nifi c a nt  b y t h e 
I n v esti g at or  a n d/ or l e a d t o  a  c h a n g e i n t h e s u bj e ct’s f u n cti o n al st at us.  
A n  A E  d o es  n ot i n cl u d e: 
• 
M e di c al  or s ur gi c al  pr o c e d ur es ( e. g.,  c ol o n os c o p y,  bi o ps y).  T h e  m e di c al  c o n diti o n
t h at l e a ds t o t h e  pr o c e d ur e is  a n  A E.
• 
S o ci al  or  c o n v e ni e n c e  h os pit al  a d missi o ns  w h er e  a n  u nt o w ar d  m e di c al  o c c urr e n c e  di d
n ot  o c c ur.
• 
D a y -t o-d a y fl u ct u ati o ns  of  pr e - e xisti n g  dis e as e  or  c o n diti o ns  pr es e nt  or  d et e ct e d  at
t h e st art  of t h e tri al t h at  d o  n ot  w ors e n.
• 
T h e  dis e as e/ dis or d er  b ei n g st u di e d  or  e x p e ct e d  pr o gr essi o n, si g ns,  or s y m pt o ms  of t h e
dis e as e/ dis or d er  b ei n g st u di e d  u nl ess  m or e s e v er e t h a n  e x p e ct e d f or t h e s u bj e ct’s
c o n diti o n.
All I n v esti g at ors  c o n d u cti n g i n v esti g ati v e st u di es s u p p ort e d  b y  C a pri c or   m ust r e p ort  b ot h 
e x p e ct e d  a n d  u n e x p e ct e d  S A Es t o  C a pri c or ,  or  d esi g n e e,  a n d t h eir i n di vi d u al I nstit uti o n al 
R e vi e w  B o ar d (I R B) i n  c o m pli a n c e  wit h t h eir i nstit uti o n al  p oli ci es.  Pl e as e s e e  S e cti o n  1 0. 2. 4  or 
f urt h er  d et ails  o n  e v e nt r e p orti n g.  
1 0. 2. 1. 2.   S e ri o us  A d v e rs e  E v e nt ( S A E)  
A n  A E is  c o nsi d er e d  “s eri o us ” if, i n t h e  vi e w  of  eit h er t h e I n v esti g at or  or  C a pri c or , it r es ults i n 
a n y  of t h e f oll o wi n g  o ut c o m es:  
• 
D e at h
• 
Lif e -t hr e at e ni n g a d v ers e  e v e nt
• 
I n p ati e nt  h os pit ali z ati o n  or  pr ol o n g ati o n  of  e xisti n g  h os pit ali z ati o n
• 
P ersist e nt  or si g nifi c a nt i n c a p a cit y  or s u bst a nti al  disr u pti o n  of t h e  a bilit y t o  c o n d u ct
n or m al lif e f u n cti o ns
• 
C o n g e nit al  a n o m al y/ birt h  d ef e ct
I m p ort a nt  m e di c al  e v e nts t h at  m a y  n ot r es ult i n  d e at h,  b e lif e-t hr e at e ni n g,  or r e q uir e 
h os pit ali z ati o n  m a y  b e  c o nsi d er e d s eri o us  w h e n,  b as e d  u p o n  a p pr o pri at e  m e di c al j u d g m e nt, t h e y 
m a y j e o p ar di z e t h e s u bj e ct  a n d  m a y r e q uir e  m e di c al  or s ur gi c al i nt er v e nti o n t o  pr e v e nt  o n e  of t h e 
o ut c o m es list e d i n t his  d efi niti o n.   
E x a m pl es  of s u c h  m e di c al  e v e nts i n cl u d e  br o n c h os p as m r e q uiri n g i nt e nsi v e tr e at m e nt i n  a n 
e m er g e n c y r o o m  or  at  h o m e,  bl o o d  d ys cr asi as,  or  c o n v ulsi o ns t h at  d o  n ot r es ult i n i n p ati e nt 
h os pit ali z ati o n,  or t h e  d e v el o p m e nt  of  dr u g  d e p e n d e n c y  or  dr u g  a b us e.   
C o m pli c ati o ns t h at  o c c ur  d uri n g  a  h os pit ali z ati o n  ar e  A Es.   W h e n t h e  h os pit ali z ati o n is 
pr ol o n g e d  d u e  t o t h e  c o m pli c ati o n  or t h e  c o m pli c ati o n f ulfills  a n y  ot h er s eri o us  crit eri a, t h e  e v e nt 
is r e p ort e d  as  a n  S A E.   H os pit ali z ati o n f or  el e cti v e tr e at m e nt  of  a pr e - e xisti n g  c o n diti o n t h at  di d 
n ot  w ors e n fr o m  b as eli n e is  n ot  c o nsi d er e d  a n  S A E.  

Pr ot o c ol  N o.  C A P -1 0 0 2 -D M D -0 2 -O L E  
Pr ot o c ol  A m e n d m e nt  5 
All o g e n ei c  C ar di os p h er e -D eri v e d  C ells  
1 2 -J ul y-2 0 2 4
P a g e  4 9  of  7 8  
C a pri c or, I n c.  - C o m p a n y  C o nfi d e nti al  
1 0. 2. 1. 3.   E x p e ct e d  A d v e rs e  E v e nts  
As  d er a mi o c el  is  c o m pris e d  of  all o g e n ei c  c ells, i m m u n ol o gi c r e a cti o ns t o t h e  pr o d u ct  ar e  a 
p ossi bl e  A E. I n t h e  c o m pl et e d r a n d o mi z e d,  d o u bl e- bli n d,  pl a c e b o- c o ntr oll e d  H O P E- 2  a n d  o p e n-
l a b el  H O P E-O L E tri als,  3  all er gi c r e a cti o ns  ass ess e d  as r el at e d t o I P  w er e r e p ort e d  as  S A Es f or  3 
s u bj e cts.  All er gi c r e a cti o ns  d uri n g  or  aft er  a n i nf usi o n  of  c ell  pr o d u cts  h a v e  b e e n r e p ort e d  a n d 
c a n  b e  pr e v e nt e d  or  miti g at e d  b y s p e cifi c  pr e- tr e at m e nt r e gi m e ns,  w hi c h  w er e i m pl e m e nt e d i n 
t h e  H O P E-2 tri al  aft er t h es e r e a cti o ns  o c c u rr e d.  A t ot al  of  4 2 d er a mi o c el   or  pl a c e b o i nf usi o ns 
w er e  a d mi nist er e d i n t h e  H O P E - 2 tri al  aft er t h e i ntr o d u cti o n  of t h e  pr e-tr e at m e nt r e gi m e n  a n d  a 
si n gl e  all er gi c r e a cti o n  w as r e p ort e d.  T his s u bj e ct  e x p eri e n c e d  a li k el y  all er gi c r e a cti o n r e q uiri n g 
o v er ni g ht  o bs er v ati o n  d uri n g  his t hir d I V  a d mi nistr ati o n  of I P, t h e  e v e nt  w as  ass ess e d  as  n ot lif e-
t hr e at e ni n g.  All  3 s u bj e cts t h at  e x p eri e n c e d  a n  all er gi c r e a cti o n  w er e  o bs er v e d  o v er ni g ht  a n d 
dis c h ar g e d  wit h o ut  a n y s e q u el a e  o n t h e f oll o wi n g  d a y.  
Ot h er ris ks  of t h e i nf usi o n  pr o c e d ur e i n cl u d e t h os e ris ks t h at  ar e  p ossi bl e  wit h t h e i ntr a v e n o us 
a d mi nistr ati o n.  T h es e i n cl u d e ris ks r el at e d t o i nf e cti o n,  bl e e di n g,  p ai n,  br uisi n g  a n d/ or  h e m at o m a 
at t h e  v as c ul ar  a c c ess sit e(s).    
1 0. 2. 1. 4.   U n e x p e ct e d  A d v e rs e  E v e nts  
A n  A E  is  c o nsi d er e d  “ u n e x p e ct e d ” if it is  n ot list e d i n t h e I n v esti g at or’s  Br o c h ur e  or is  n ot list e d 
at t h e s p e cifi cit y  or s e v erit y t h at  h as  b e e n  o bs er v e d, if t h e I n v esti g at or’s  Br o c h ur e is  n ot r e q uir e d 
or  a v ail a bl e,  or if it is  n ot  c o nsist e nt  wit h t h e ris k i nf or m ati o n  d es cri b e d i n t h e  g e n er al 
i n v esti g ati o n al  pl a n  or  els e w h er e i n t h e  c urr e nt  a p pli c ati o n. 
“ U n e x p e ct e d, ”  as  us e d i n t his  d efi niti o n,  als o r ef ers t o  a d v ers e  e v e nts  or s us p e ct e d  a d v ers e 
r e a cti o ns t h at  ar e  m e nti o n e d i n t h e I n v esti g at or’s  Br o c h ur e  as  o c c urri n g  wit h  a  cl ass  of  dr u gs  or 
as  a nti ci p at e d fr o m t h e  p h ar m a c ol o gi c al  pr o p erti es  of t h e  dr u g,  b ut  ar e  n ot s p e cifi c all y 
m e nti o n e d  as  o c c urri n g  wit h t h e  p arti c ul ar  dr u g  u n d er i n v esti g ati o n. 
E x p e dit e d r e p orti n g is r e q uir e d f or s eri o us  u n e x p e ct e d  A Es  as  dis c uss e d i n  S e cti o n  1 0. 2. 4 .   
1 0. 2. 1. 5.   Ot h e r  A d v e rs e  E v e nt ( O A E)  
O A Es  will  b e i d e ntifi e d  b y t h e  M e di c al  M o nit or  d uri n g t h e  e v al u ati o n  of s af et y  d at a f or t h e 
Cli ni c al  St u d y  R e p ort.   Si g nifi c a nt  a d v ers e  e v e nts  of  p arti c ul ar  cli ni c al i m p ort a n c e,  ot h er t h a n 
S A Es  a n d t h os e  A Es l e a di n g t o  dis c o nti n u ati o n  of t h e s u bj e ct fr o m t h e tri al,  will  b e  cl assifi e d  as 
O A Es.    
F or  e a c h  O A E,  a  n arr ati v e  m a y  b e  writt e n  a n d i n cl u d e d i n t h e  Cli ni c al  St u d y  R e p ort. 
1 0. 2. 2.   
R el ati o ns hi p t o I n v esti g ati o n al  P r o d u ct 
T h e I n v esti g at or  will  ass ess t h e r el ati o ns hi p ( c a us alit y)  of  a n  A E t o t h e i n v esti g ati o n al  pr o d u ct 
a n d  a d mi nistr ati o n  pr o c e d ur e.  
C a us alit y  will  b e  d efi n e d  as f oll o ws: 
• 
Pr o b a bl e :  a d v ers e  e v e nts t h at,  aft er  c ar ef ul  m e di c al  e v al u ati o n,  ar e  c o nsi d er e d  wit h  a
hi g h  d e gr e e  of  c ert ai nt y t o  b e r el at e d t o t h e i n v esti g ati o n al  pr o d u ct  or  a d mi nistr ati o n
pr o c e d ur e.  T h e f oll o wi n g  c h ar a ct eristi cs  will  a p pl y:

Pr ot o c ol  N o.  C A P -1 0 0 2 -D M D -0 2 -O L E  
Pr ot o c ol  A m e n d m e nt  5 
All o g e n ei c  C ar di os p h er e -D eri v e d  C ells  
1 2 -J ul y-2 0 2 4
P a g e  5 0  of  7 8  
C a pri c or, I n c.  - C o m p a n y  C o nfi d e nti al  
− 
A r e a s o n a bl e t e m p or al r el ati o ns hi p  e xists  b et w e e n t h e  e v e nt  a n d t h e
i n v esti g ati o n al  pr o d u ct  or  a d mi nistr ati o n  pr o c e d ur e,  a n d
− 
T h e  e v e nt is  a  k n o w n r e a cti o n t o t h e i n v esti g ati o n al  pr o d u ct  or  a d mi nistr ati o n
pr o c e d ur e,  w hi c h  c a n n ot  b e  e x pl ai n e d  b y  a n  alt er n ati v e  eti ol o g y  c o m m o nl y
o c c urri n g i n t h e  p o p ul ati o n/i n di vi d u al.
• 
P ossi bl e :  a d v ers e  e v e nts t h at,  aft er  c ar ef ul  m e di c al  e v al u ati o n,  d o  n ot  m e et t h e  crit eri a
f or  a  pr o b a bl e r el ati o ns hi p t o t h e i n v esti g ati o n al  pr o d u ct  or  a d mi nistr ati o n  pr o c e d ur e,
b ut f or  w hi c h  a  c o n n e cti o n  h as r e as o n a bl e  c ert ai nt y.  T h e f oll o wi n g  c h ar a ct eristi cs
a p p l y:
− 
T h e  e v e nt  o c c urs  aft er  e x p os ur e t o t h e i n v esti g ati o n al  pr o d u ct  or  a d mi nistr ati o n
pr o c e d ur e,  a n d
− 
T h e  e v e nt is  n ot  a  k n o w n r e a cti o n t o t h e i n v esti g ati o n al  pr o d u ct  or  a d mi nistr ati o n
pr o c e d ur e,  b ut  c a n n ot  b e  e x pl ai n e d  b y  a  c o m m o nl y  o c c urri n g  alt er n ati v e  eti ol o g y,
or
− 
I n t h e  a bs e n c e  of  a t e m p or al r el ati o ns hi p, t h e  e v e nt  c a n n ot r e as o n a bl y  b e
e x pl ai n e d  b y  a n  alt er n ati v e  eti ol o g y.
• 
U nli k el y :  a d v ers e  e v e nts t h at,  aft er  c ar ef ul  m e di c al  e v al u ati o n,  d o  n ot  m e et t h e
crit eri a f or  p ossi bl e  or  pr o b a bl e r el ati o ns hi p t o i n v esti g ati o n al  pr o d u ct  or
a d mi nistr ati o n  pr o c e d ur e  a n d f or  w hi c h  a  c o n n e cti o n is  u nli k el y.  T h e f oll o wi n g
c h ar a ct eristi cs  will  a p pl y:
− 
T h e  e v e nt  d o es  n ot f oll o w  a r e as o n a bl e t e m p or al s e q u e n c e fr o m  a d mi nistr ati o n  of
t h e i n v esti g ati o n al  pr o d u ct  or  a d mi nistr ati o n  pr o c e d ur e,  or
− 
M a y  b e  e x pl ai n e d  b y  c o m m o nl y  o c c urri n g  alt er n ati v e  eti ol o g y i n t h e
p o p ul ati o n/i n di vi d u al,  or
− 
M a y  h a v e  b e e n  pr o d u c e d  b y  e n vir o n m e nt al f a ct ors,  a n d t h er e is  n o  a p p ar e nt
p att er n  of r es p o ns e t o t h e i n v esti g ati o n al  pr o d u ct  or  a d mi nistr ati o n  pr o c e d ur e.
A n  a d v ers e  e v e nt  will  b e r e p ort e d  as  “r el at e d ”  w h e n  c a us alit y is  e v al u at e d  b y  a n I n v esti g at or  as 
pr o b a bl y  or  p ossi bl y r el at e d t o t h e i n v esti g ati o n al  pr o d u ct  a n d/ or t h e  a d mi nistr ati o n  pr o c e d ur e. 
R el at e d  a d v ers e  e v e nts i n di c at e  a  p ot e nti al  c a us e - a n d-eff e ct r el ati o ns hi p  b et w e e n t h e 
i n v esti g ati o n al  pr o d u ct  a n d/ or  a d mi nistr ati o n  pr o c e d ur e  a n d t h e  o c c urr e n c e  of t h e  a d v ers e  e v e nt. 
A n  a d v ers e  e v e nt  will  b e r e p ort e d  as  “ u nr el at e d ”  w h e n  c a us alit y is  e v al u at e d  b y  a n I n v esti g at or 
as  u nli k el y r el at e d t o t h e i n v esti g ati o n al  pr o d u ct  a n d/ or  a d mi nistr ati o n  pr o c e d ur e  b y t h e 
I n v esti g at or.  U nr el at e d  a d v ers e  e v e nts i n di c at e  n o r el ati o ns hi p  b et w e e n t h e  o c c urr e n c e  of t h e 
a d v ers e  e v e nt  a n d t h e i n v esti g ati o n al  pr o d u ct  a n d/ or  a d mi nistr ati o n  pr o c e d ur e.  
1 0. 2. 3.   
R e c o r di n g  A d v e rs e  E v e nts  
I n v esti g at ors  will  m o nit or  all s u bj e cts f or  A Es  d uri n g t h e tri al  a n d  est a blis h  a  di a g n osis f or  a n 
e v e nt  b as e d  o n si g ns, s y m pt o ms,  a n d/ or  ot h er  cli ni c al i nf or m ati o n. It is i m p ort a nt t o  disti n g uis h 
t h at i n di vi d u al si g ns  a n d s y m pt o ms  of t h e  e v e nt  ar e  n ot  a d v ers e  e v e nts  a n d s h o ul d  n ot  b e 
r e p ort e d.  

Pr ot o c ol  N o.  C A P -1 0 0 2 -D M D -0 2 -O L E  
Pr ot o c ol  A m e n d m e nt  5 
All o g e n ei c  C ar di os p h er e -D eri v e d  C ells  
1 2 -J ul y-2 0 2 4
P a g e  5 1  of  7 8  
C a pri c or, I n c.  - C o m p a n y  C o nfi d e nti al  
F or  e a c h  A E, t h e I n v esti g at or  will  e v al u at e t h e  c a us alit y  a n d s e v erit y, r e p ort t h e  a cti o n t a k e n  a n d 
e v e nt  o ut c o m e  a n d  dis cl os e  w h et h er  or  n ot it  c a us e d t h e s u bj e ct t o  dis c o nti n u e tri al  p arti ci p ati o n . 
T h e f oll o wi n g s e v erit y s c al e  will  b e  us e d  as  a  g ui d eli n e t o  diff er e nti at e t h e s e v erit y  of  a d v ers e 
e v e nts:   
• 
Mil d ( G r a d e  1) :  Tr a nsi e nt  or  mil d  dis c o mf ort;  n o li mit ati o n i n  a cti vit y;  n o  m e di c al
i nt er v e nti o n/t h er a p y r e q uir e d
• 
M o d e r at e ( G r a d e  2) :  Mil d t o  m o d er at e li mit ati o n i n  a cti vit y –  s o m e  assist a n c e  m a y
b e  n e e d e d;  n o  or  mi ni m al  m e di c al i nt er v e nti o n/t h er a p y r e q uir e d
• 
S e v e r e ( G r a d e  3) :  M ar k e d li mit ati o n i n  a cti vit y, s o m e  assist a n c e  us u all y r e q uir e d;
m e di c al i nt er v e nti o n/t h er a p y r e q uir e d  a n d  oft e n r e q uiri n g  h os pit ali z ati o n  or
pr ol o n g ati o n  of  h os pit ali z ati o n
• 
Lif e - T h r e at e ni n g  o r  Dis a bli n g ( G r a d e  4): E xtr e m e li mit ati o n i n  a cti vit y, si g nifi c a nt
assist a n c e r e q uir e d; si g nifi c a nt  m e di c al i nt er v e nti o n/t h er a p y r e q uir e d;  h os pit ali z ati o n,
pr ol o n g ati o n  of  h os pit ali z ati o n,  or  h os pi c e  c ar e
• 
F at al ( G r a d e  5)
A n  A E t h at is  ass ess e d  as s e v er e s h o ul d  n ot  b e  c o nf us e d  wit h  a n  S A E.  S e v erit y is  a  c at e g or y 
utili z e d f or r ati n g t h e i nt e nsit y  of  a n  e v e nt.  A n  e v e nt is  d es cri b e d  as  “s eri o us ”  w h e n it  m e ets  o n e 
of t h e  pr e- d efi n e d  o ut c o m es  n ot e d i n  S e cti o n  1 0. 2. 1. 2 . B ot h  a n  A E  a n d  S A E  c a n  b e  ass ess e d  as 
s e v er e.  H o w e v er,  a n  A E  of s e v er e i nt e nsit y  m a y  n ot  m e et  S A E  d efi niti o n r e q uir e m e nts.  
1 0. 2. 4.   
R e p o rti n g  A d v e rs e  E v e nts  
All  a d v ers e  e v e nts  ar e  c oll e ct e d fr o m t h e ti m e  of si g ni n g i nf or m e d  c o ns e nt f or tri al  p arti ci p ati o n 
u ntil  c o m pl eti o n  of  t h e M o nt h  6 0  visit   or  e arl y t er mi n ati o n,  w hi c h e v er  o c c urs first.  All  A Es 
o c c urri n g  aft er t h e i niti ati o n  of t h e I V  c at h et er  pl a c e m e nt f or t h e i niti al  d os e  of  d er a mi o c el  will 
b e  c o nsi d er e d tr e at m e nt  e m er g e nt.  A n y  o n g oi n g  a d v ers e  e v e nt t h at  h as  n ot  b e e n r es ol v e d  at t h e 
ti m e  of tri al  c o m pl eti o n  or  e arl y t er mi n ati o n f or  a s u bj e ct  will  b e  m ar k e d  as  o n g oi n g  o n t h e 
a d v ers e  e v e nt  c as e r e p ort f or m ( C R F).   
All  A Es  will  b e  e nt er e d i nt o t h e  el e ctr o ni c  d at a  c a pt ur e ( E D C) s yst e m  b y tr ai n e d sit e  p ers o n n el  at 
t h e i n v esti g ati v e sit e.   
E x p e ct e d  a n d  u n e x p e ct e d  S A Es  m ust  b e r e p ort e d t o  C a pri c or  a n d  e nt er e d i nt o t h e  E D C s yst e m 
wit hi n  2 4  h o urs  of  dis c o v er y  of t h e  e v e nt.  F or  e v e nts t h at  d o  n ot  h a v e  c o m pl et e i nf or m ati o n 
a v ail a bl e  at t h e ti m e  of i niti al r e p ort, t h e i n v esti g ati v e sit e  will s u b mit  all  a v ail a bl e i nf or m ati o n  at 
t h e ti m e  of t h e s u b missi o n.  All  S A E  R e p ort  F or ms  m ust  b e si g n e d  b y  a n I n v esti g at or  a n d 
s u b mitt e d  wit h  a v ail a bl e s o ur c e  d o c u m e nt ati o n.  All s o ur c e  d o c u m e nt ati o n  m ust  b e  d e- i d e ntifi e d 
pri or t o s u b missi o n.  
All  S A Es  m ust  b e r e p ort e d t o t h e r es p e cti v e I R B i n  a c c or d a n c e  wit h t h e i n v esti g ati v e sit e’s 
p oli ci es.  C o pi es  of t h e s u b missi o n  will  b e  c oll e ct e d  b y  C a pri c or.   
All  S A Es  will  b e r e p ort e d t o t h e  D S M B  at l e ast s e mi - a n n u all y,  or  m or e fr e q u e ntl y  at t h e 
dis cr eti o n  of t h e  M e di c al  M o nit or.  

Pr ot o c ol  N o.  C A P -1 0 0 2 -D M D -0 2 -O L E  
Pr ot o c ol  A m e n d m e nt  5 
All o g e n ei c  C ar di os p h er e -D eri v e d  C ells  
1 2 -J ul y-2 0 2 4
P a g e  5 2  of  7 8  
C a pri c or, I n c.  - C o m p a n y  C o nfi d e nti al  
C a pri c or  will  pr o m ptl y  u p o n  dis c o v er y, r e p ort s eri o us  a n d  u n e x p e ct e d  a d v ers e  e v e nts f or  w hi c h 
t h er e is  a r e as o n a bl e  p ossi bilit y t h at t h e i n v esti g ati v e t h er a p y (i. e.  a d mi nistr ati o n  pr o d u ct  a n d/ or 
i n v esti g ati v e  pr o d u ct)  c a us e d t h e  e v e nts, t o t h e  F o o d  a n d  Dr u g  A d mi nistr ati o n ( F D A) i n 
a c c or d a n c e  wit h  2 1  C F R  3 1 2. 3 2 r e g ul ati o ns  a n d I C H  E 2 A  g ui d eli n es.  
F or tri als  c o n d u ct e d  u n d er  a n i n v esti g ati o n al  n e w  dr u g (I N D)  a p pli c ati o n,  F D A r e g ul ati o ns 
r e q uir e r e p orti n g  of  a n y s eri o us s us p e ct e d  a d v ers e r e a cti o n t h at is  u n e x p e ct e d  a c c or di n g t o t h e 
c urr e nt I n v esti g at or’s  Br o c h ur e.  A s eri o us  a d v ers e r e a cti o n is  d efi n e d  as  a n y  a d v ers e  e v e nt f or 
w hi c h t h er e is  a r e as o n a bl e  p ossi bilit y t h at t h e  dr u g/ bi ol o gi c  c a us e d t h e  A E.  F or t h e  p ur p os es  of 
I N D s af et y r e p orti n g,  “r e as o n a bl e  p ossi bilit y ”  m e a ns t h er e is  e vi d e n c e t o s u g g est  a  c a us al 
r el ati o ns hi p  b et w e e n t h e  dr u g/ bi ol o gi c  a n d t h e  a d v ers e  e v e nt.  S eri o us,  u n e x p e ct e d s us p e ct e d 
a d v ers e r e a cti o ns ( S U S A Rs)  ar e  S A Es t h at  ar e  u n e x p e ct e d  a n d  ar e  p ossi bl y  or  pr o b a bl y r el at e d 
t o  p arti ci p ati o n i n t h e r es e ar c h.  E x p e dit e d r e p orti n g is r e q uir e d f or  all  S U S A Rs.  C a pri c or  will 
s e n d  a n I N D  S af et y  R e p ort t o t h e  F D A  wit hi n  7  c al e n d ar  d a ys  of r e c ei pt f or f at al/lif e-t hr e at e ni n g 
e v e nts,  a n d  wit hi n  1 5  c al e n d ar  d a ys  of r e c ei pt f or  n o n- f at al/ n o n-lif e-t hr e at e ni n g  e v e nts t h at 
q u alif y f or  e x p e dit e d r e p orti n g.  
1 0. 2. 5.   
P r e g n a n c y  R e p o rti n g  
It is  u n k n o w n if  der a mi o c el   c o ul d  aff e ct  a  b a b y. If t h e  p art n er is  a bl e t o  b e c o m e  pr e g n a nt,  o n e  or 
b ot h  of t h e  p art n ers  m ust  us e s o m e f or m  of  eff e cti v e  birt h  c o ntr ol.  S h o ul d  a f e m al e  b e 
i m pr e g n at e d  b y  a tri al s u bj e ct, i n v esti g ati v e sit es  ar e r e q uir e d t o  n otif y C a pri c or  wit hi n  2 4  h o urs 
of l e ar ni n g  a b o ut t h e  pr e g n a n c y.  T h e i n v esti g ati v e sit e  will r e c ei v e t h e  Pr e g n a n c y  R e p orti n g 
F or m t o  c o m pl et e  a n d s u b mit t o  C a pri c or ,  or its d esi g n e e.  
All  pr e g n a n ci es  will  b e f oll o w e d  u ntil t h e  pr e g n a n c y  o ut c o m e is  k n o w n. I n  a d diti o n,  pr e g n a n ci es 
t h at  ar e  o n g oi n g  at t h e ti m e  of tri al  c o m pl eti o n  will  b e f oll o w e d  u ntil t h e  o ut c o m e is  k n o w n.  T h e 
i n v esti g ati v e sit e is r es p o nsi bl e f or  o ut c o m e r e p orti n g  vi a t h e  Pr e g n a n c y  R e p orti n g  F or m, 
i n cl u di n g s p o nt a n e o us  or  v ol u nt ar y t er mi n ati o n,  d et ails  of  birt h,  a n d t h e  pr es e n c e  or  a bs e n c e  of 
a n y  birt h  d ef e cts,  c o n g e nit al  a b n or m aliti es,  or  m at er n al  a n d  n e w b or n  c o m pli c ati o ns.     
T h e  pr e g n a n c y is  n ot  a n  a d v ers e  e v e nt f or t h e  m al e s u bj e ct  u nl ess t h er e is  a s us pi ci o n t h at t h e 
i n v esti g ati o n al  pr o d u ct i nt erf er e d  wit h t h e  eff e cti v e n ess  of  a  c o ntr a c e pti v e  m e di c ati o n. 
1 0. 2. 6.   
A d v e rs e  E v e nt  F oll o w -u p  
All  A Es  ar e f oll o w e d  b y t h e i n v esti g ati v e sit e  u ntil  a n  o ut c o m e is  k n o w n  or t h e s u bj e ct’s 
p arti ci p ati o n i n t h e tri al  c o n cl u d es  at  eit h er  t h e M o nt h  6 0  visit   or  e arl y t er mi n ati o n,  w hi c h e v er 
o c c urs first.   
T h e i n v esti g ati v e sit e is  e x p e ct e d t o r e vi e w  all  o n g oi n g  A Es  at  e a c h  visit.  A Es  ar e f oll o w e d  u ntil 
r es ol uti o n  or  u ntil  n o f urt h er  c h a n g es i n t h e  e v e nt  ar e  e x p e ct e d (i. e., t h e  p oi nt  at  w hi c h  a s u bj e ct 
e x p eri e n ci n g  a n  A E is tr e at e d s u c c essf ull y  a n d st a bili z e d  e v e n t h o u g h  h e  m a y  c o nti n u e t o 
e x p eri e n c e li n g eri n g s e q u el a e t h at  m a y  n e v er r es ol v e),  or it is  a gr e e d t h at f urt h er f oll o w- u p  of t h e 
e v e nt is  n ot  w arr a nt e d ( e. g.,  n o n-s eri o us, I P  u nr el at e d,  o n g oi n g  at fi n al  visit).  S e e  S e cti o n  1 0. 2. 3  
f or r e p orti n g  o n g oi n g  A Es  at t h e  e n d  of tri al  p arti ci p ati o n.   
F or  S A Es t h at  w er e i n c o m pl et e  or  o n g oi n g  at t h e ti m e  of i niti al s u b missi o n, t h e i n v esti g ati v e sit e 
is r e q uir e d t o s u b mit f oll o w- u p  S A E  R e p ort  F or ms  w h e n  e v e nt i nf or m ati o n is  a v ail a bl e t o t h e 
r es e ar c h sit e  p ers o n n el  a n d/ or  a n  o ut c o m e is  k n o w n.  

Pr ot o c ol  N o.  C A P -1 0 0 2 -D M D -0 2 -O L E  
Pr ot o c ol  A m e n d m e nt  5 
All o g e n ei c  C ar di os p h er e -D eri v e d  C ells  
1 2 -J ul y-2 0 2 4
P a g e  5 4  of  7 8  
C a pri c or, I n c.  - C o m p a n y  C o nfi d e nti al  
1 2. 
A S S E S S M E N T  O F  E F FI C A C Y
Sit e  p ers o n n el  m ust  c o m pl et e tri al -s p e cifi c tr ai ni n g  pri or t o  c o n d u cti n g tri al  effi c a c y 
ass ess m e nts.  St a n d ar di z ati o n  a n d  c o nsist e n c y  ar e  ess e nti al.  All  eff orts  m ust  b e  m a d e t o  h a v e t h e 
s a m e  cli ni c al  e v al u at ors  c o n d u ct t h e  P U L  2. 0  f or  a s u bj e ct t hr o u g h o ut t h e  d ur ati o n  of  a tri al. 
A d diti o n al  d et ails  r e g ar di n g tr ai ni n g r e q uir e m e nts  c a n  b e f o u n d i n t h e tri al’s  M a n u al of 
O p er ati o ns.  
1 2. 1.   
P e rf o r m a n c e  of  U p p e r  Li m b  
T h e  P erf or m a n c e  of  U p p er  Li m b ( P U L)   w as  d esi g n e d s p e cifi c all y f or  ass essi n g  u p p er li m b 
f u n cti o n i n  a m b ul a nt  a n d  n o n- a m b ul a nt  D M D  p ati e nts (P a n e  et  al.,  2 0 1 4 ).  All t h e t as ks i n cl u d e d 
i n t h e  P U L w er e s el e ct e d t o  a d dr ess  p ati e nt  pri oriti z e d  a cti viti es  of  d ail y li vi n g t h at  ar e t y pi c al 
r e g ar dl ess  of  a g e, i n cl u di n g  pr es c h o ol  c hil dr e n.  T h e  P U L i n cl u d es  a n  e ntr y it e m t o  d efi n e t h e 
st arti n g f u n cti o n al t esti n g l e v el f or  a s u bj e ct.  T h e r e m ai ni n g  P U L it e ms  ar e  di vi d e d i nt o t hr e e 
r e gi o n al  di m e nsi o ns:  hi g h-l e v el (s h o ul d er),  mi d-l e v el ( el b o w),  a n d  dist al-l e v el ( wrist  a n d  h a n d). 
Tri al s u bj e cts  will  c o m pl et e t esti n g f or  P U L  2. 0 i n t h e s a m e  pr ef err e d  ar m t hr o u g h o ut t h e  c o urs e 
of t h e tri al.   
El b o w  c o ntr a ct ur es  will  b e  m e as ur e d i n  e a c h  ar m  of  a s u bj e ct  pri or t o t h e st art  of  P U L  2. 0  t esti n g 
at  e a c h  visit t h at r e q uir es t esti n g.   
P U L  e q ui p m e nt  will  b e st a n d ar di z e d  a cr oss i n v esti g ati v e sit es  a n d  pr o vi d e d  b y  C a pri c or .  E v er y 
eff ort s h o ul d  b e  m a d e t o  c o m pl et e  a s u bj e ct’s  P U L  2. 0  ass ess m e nt  at  a p pr o xi m at el y t h e s a m e 
ti m e i n t h e  m or ni n g  at  e a c h r e q uir e d  visit. I n  a d diti o n,  e a c h s u bj e ct s h o ul d  b e  assi g n e d  a si n gl e 
e v al u at or f or t esti n g.  A d diti o n al  d et ails r e g ar di n g t h e  P U L  2. 0 r e q uir e m e nts  c a n  b e f o u n d i n t h e 
tri al’s  Ma n u al  of  O p er ati o ns  a n d  Cli ni c al  E v al u at or  Bi n d er.  
P ati e nts  will  u n d er g o  P U L  2. 0  ass ess m e nt  at  D a y  1 ,  M o nt hs  3,  6,  9,  1 2 ( ± 1 4  d a ys,  e a c h),  1 5,  1 8, 
2 1,  2 4,  2 7,  3 0,  3 3,  3 6,  3 9,  4 2,  4 5,  4 8,  5 1,  5 4,  5 7,  a n d  6 0 ( ± 2 1  d a ys,  e a c h).  All  att e m pts  will  b e 
m a d e t o  p erf or m  P U L  2. 0  ass ess m e nt  at t h e  s p e cifi e d  visits. I n t h e  e v e nt  a s u bj e ct  c a n n ot 
c o m pl et e  t h e  e ntir e  P U L  2. 0 ass ess m e nt , it s h o ul d  b e  m ar k e d  as  n ot  d o n e.  F or  e x a m pl e, if  a 
p ati e nt  h as  a  br o k e n  ar m,  t h e  e ntir e  P U L  2. 0  ass ess m e nt s h o ul d  n ot  b e  c o m pl et e d  u ntil s u c h ti m e 
t h at t h e  br o k e n  ar m r es ol v es. 
1 2. 2.   
C a r di a c  M RI  
S u bj e cts  will  u n d er g o  c ar di a c  M RI  at t h e  M o nt h  2 4,  M o nt h  3 6,  M o nt h  4 8,  a n d  M o nt h  6 0  visits 
( or,  E arl y  T er mi n ati o n  Visit) if t h e y  ar e  p h ysi c all y  c a p a bl e  as  d et er mi n e d  b y  a n I n v esti g at or.  All 
att e m pts  will  b e  m a d e t o  p erf or m  c ar di a c  M RI  ass ess m e nt  at t h e  M o nt h  2 4  visit,  or  as s o o n  as 
p ossi bl e t h er e aft er. If t h e  c ar di a c  M RI  at  M o nt h  2 4  n e e ds  t o  b e  d el a y e d, t h e n t h e  c ar di a c  M RI  at 
M o nt h  3 6,  M o nt h  4 8,  a n d  M o nt h  6 0 s h o ul d  als o  b e  d el a y e d  a c c or di n gl y t o  e ns ur e  a n 
a p pr o xi m at e  1 2- m o nt h  g a p  b et w e e n t h e t w o  M RIs.  
S u bj e cts t h at  c o m pl et e t h e  c ar di a c  M RI  will  h a v e s uffi ci e nt  att e nti o n s p a n,  a bilit y t o  m ai nt ai n  a 
br e at h - h ol d, l a c k si g nifi c a nt  c o ntr a ct ur es t h at  w o ul d  ot h er wis e  m a k e l yi n g fl at  diffi c ult,  a n d fit 
pr o p erl y  wit hi n t h e  M RI s c a n n er.  
It is  a nti ci p at e d t h at t h e  d ur ati o n  of  e a c h  M RI s essi o n  will  b e  3 0- 4 5  mi n ut es.  A c q uisiti o n 
p ar a m et ers  a n d t e c h ni q u es  ar e s p e cifi e d i n t h e  M RI I m a gi n g  M a n u al.  T h e sit e- b as e d  M RI 

Pr ot o c ol  N o.  C A P -1 0 0 2 -D M D -0 2 -O L E  
 
Pr ot o c ol  A m e n d m e nt  5 
All o g e n ei c  C ar di os p h er e -D eri v e d  C ells  
 
1 2 -J ul y-2 0 2 4 
 
P a g e  5 5  of  7 8  
C a pri c or, I n c.  - C o m p a n y  C o nfi d e nti al  
 
t e c h n ol o gists  will  b e tr ai n e d  a n d  c ertifi e d i n t h e  c o m m o n  a c q uisiti o n  pr ot o c ol  pri or t o i niti ati o n 
of  e nr oll m e nt  at  e a c h sit e.  All tri al i m a g es  a n d  a p pli c a bl e i m a gi n g  d at a  will  b e s e nt t o  a n d 
c e ntr all y r e a d  at  a n i n d e p e n d e nt,  c e ntr al, i m a gi n g  c or e  b y  D M D  c ar di o v as c ul ar  M RI  a n d 
i m a gi n g  e x p erts. 
1 2. 3.   
R et r os p e cti v e  Ass ess m e nt  of  U p p e r  B o d y  F u n cti o n alit y  a n d  L V E F  
M e di c al  hist ori es  will  b e  ass ess e d f or  u p p er  b o d y f u n cti o n alit y (i. e.,  P U L  2. 0)  a n d  L eft 
V e ntri c ul ar  E j e cti o n  Fr a cti o n (i. e.,  c ar di a c  M RI).  T h e  ass ess m e nt  p eri o ds  will  c o v er t h e ti m e 
fr o m t h e  e n d  of  H O P E- 2 t o t h e  b e gi n ni n g  of  H O P E- 2-O L E.  
 
 

Pr ot o c ol  N o.  C A P -1 0 0 2 -D M D -0 2 -O L E  
 
Pr ot o c ol  A m e n d m e nt  5 
All o g e n ei c  C ar di os p h er e -D eri v e d  C ells  
 
1 2 -J ul y-2 0 2 4 
 
P a g e  5 6  of  7 8  
C a pri c or, I n c.  - C o m p a n y  C o nfi d e nti al  
 
1 3.   
S T A TI S TI C S  
1 3. 1.   
G e n e r al  C o nsi d e r ati o ns  
1.   D es cri pti v e st atisti cs  will  b e  us e d t o s u m m ari z e  all s u bj e ct  b as eli n e  a n d  o ut c o m e  d at a 
c oll e ct e d  d uri n g t h e tri al.  C o nti n u o us  v ari a bl es  will  b e s u m m ari z e d  usi n g  m e a n, st a n d ar d 
d e vi ati o ns,  m e di a ns,  a n d r a n g es.  C at e g ori c al  v ari a bl es  will  b e s u m m ari z e d i n fr e q u e n c y 
distri b uti o ns  or  as r at es.  
2.   St atisti c al  a n al ys es  will  b e  p erf or m e d  b y  v ali d at e d s oft w ar e ( e. g.,  S A S, I B M/ S P S S,  or 
C yt el  S oft w ar e).  
3.   T h er e  ar e  n o f or m al  h y p ot h es es  or st atisti c al t ests  ass o ci at e d  wit h tri al  e n d p oi nts  e x c e pt 
as  o utli n e d i n t h e  S A P .  St atisti c al t ests  will  b e  p erf or m e d,  h o w e v er, f or i nf or m ati o n al 
v al u e  as  p art  of s u m m ari zi n g tri al r es ults.  P ar a m etri c  a n d  n o n- p ar a m etri c t ests  will  b e 
us e d t h at  ar e  a p pr o pri at e t o t h e  o ut c o m e  m e as ur e  b ei n g s u m m ari z e d.  R e p ort e d  p- v al u es 
will  b e  c o nsi d er e d  n o mi n al  a n d  u n a dj ust e d f or  m ulti pl e t esti n g.  
4.   C o pi es  of  d at a b as es  us e d t o  pr e p ar e  cli ni c al r e p ort s u m m ari es  will  b e  ar c hi v e d t o  e n a bl e 
a n y st atisti c al  a n al ys es  p erf or m e d t o  b e r e pli c at e d.   
5.   A f ull  d at a listi n g  will  b e  pr e p ar e d, i n cl u di n g  a n  el e ctr o ni c  v ersi o n i n  a st a n d ar d 
c o m p ut er- a c c essi bl e f or m at  ( e. g.,  S A S)  at t h e  c o m pl eti o n  of t h e st u d y.  Listi n gs  of  d at a 
r e pr es e nt e d  o n t h e  c as e r e p ort f or ms ( e C R F)  will  b e  pr o vi d e d f or  all  k e y  b as eli n e, 
d e m o gr a p hi c  a n d  o ut c o m e  v ari a bl es t o f a cilit at e f urt h er i n v esti g ati o n  of t a b ul at e d  v al u es 
a n d t o  all o w f or  cli ni c al r e vi e w  of s af et y  v ari a bl es.  
1 3. 2.   
S a m pl e  Si z e  
U p t o  1 6  s u bj e cts  w h o w er e  e nr oll e d  i n t h e  H O P E-2 tri al  a n d  c o m pl et e d t h e  1 2- m o nt h f oll o w- u p 
p eri o d  will  b e  e nr oll e d i n t his tri al.    
1 3. 3.   
A n al ysis  P o p ul ati o n  
E nr oll e d  P o p ul ati o n:  T h e  e nr oll e d  p o p ul ati o n  will i n cl u d e  all s u bj e cts  w h o si g n e d  t h e i nf or m e d 
c o ns e nt f or m  a n d/ or  gi v e n  ass e nt.  
S af et y  P o p ul ati o n:  T h e s af et y  p o p ul ati o n  will  b e  d efi n e d  as  all s u bj e cts  w h o r e c ei v e d  a n y  a m o u nt 
of I P.  All  a n al ys es  will  b e  b as e d  o n t h e  S af et y  P o p ul ati o n. 
1 3. 4.   
S af et y  A n al ysis  
1 3. 4. 1.   
S af et y  E n d p oi nts  
T h e   pri m ar y s af et y  e n d p oi nt  a n d  ot h er  o bs er v e d  a d v ers e  e v e nts  will  b e  d o c u m e nt e d  a n d r e p ort e d.   
A d v ers e  e v e nts  will  b e s u m m ari z e d  b y t h e i n ci d e n c e  of  e v e nts  b y t y p e  a n d  b y t h e  p er c e nt a g es 
(r at es)  of s u bj e cts  wit h t h os e  e v e nts.     
1 3. 4. 2.   
P r e -t r e at m e nt  M e di c ati o ns 
Pr es cri pti o n  a n d  o v er-t h e- c o u nt er  pr e-tr e at m e nt  m e di c ati o n  us e  will  b e  c o d e d t o  dr u g  cl ass, 
pr ef err e d  dr u g  n a m e,  a n d  g e n eri c/tr a d e  dr u g  n a m e  usi n g t h e  W orl d  H e alt h  Or g a ni z ati o n  dr u g 

Pr ot o c ol  N o.  C A P -1 0 0 2 -D M D -0 2 -O L E  
 
Pr ot o c ol  A m e n d m e nt  5 
All o g e n ei c  C ar di os p h er e -D eri v e d  C ells  
 
1 2 -J ul y-2 0 2 4 
 
P a g e  5 7  of  7 8  
C a pri c or, I n c.  - C o m p a n y  C o nfi d e nti al  
 
di cti o n ar y ( W H O- D D).  All r e p ort e d  pr e- tr e at m e nt m e di c ati o ns  will  b e list e d.  Fr e q u e n ci es  a n d 
p er c e nt a g es  of s u bj e cts r e p orti n g  or r e c ei vi n g  e a c h  m e di c ati o n  will  b e s u m m ari z e d  b y  W H O- D D 
dr u g  cl ass  a n d  pr ef err e d  n a m e  wit hi n  dr u g  cl ass.   
1 3. 4. 3.   
P h ysi c al  E x a mi n ati o n 
O bs er v e d st at us ( e. g.,  n or m al,  a b n or m al)  a n d  c h a n g es fr o m  b as eli n e i n  b o d y s yst e m- s p e cifi c 
p h ysi c al  e x a mi n ati o n fi n di n gs  will  b e s u m m ari z e d  b y  visit  wit hi n  e a c h  b o d y s yst e m.  
1 3. 4. 4.   
S af et y  L a bs  a n d  D S A  
Q u a ntit ati v e l a b  v al u es  a n d r es p e cti v e  c h a n g es  will  b e s u m m ari z e d  a cr oss  visits  wit h  m e a n, 
st a n d ar d  d e vi ati o n,  mi ni m u m  a n d  m a xi m u m.  C at e g ori c al l a b  v al u es  will  b e s u m m ari z e d  wit h 
o bs er v e d st at us ( e. g.,  n or m al,  a b n or m al)  a n d  wit h t a bl es s h o wi n g s hift fr o m  b as eli n e t o  p ost-
b as eli n e  visits.  
1 3. 5.   
St atisti c al  M et h o ds  
All  s u bj e ct  b as eli n e  a n d st u d y  o ut c o m es f or s af et y  will  b e s u m m ari z e d  usi n g  d es cri pti v e 
st atisti cs.   T h es e  d es cri pti v e st atisti cs  will  b e  a p pr o pri at e t o t h e  d at a t y p e i n v ol v e d.    
1 3. 5. 1.   
M ulti pli cit y  
T h er e  ar e  n o  pr e -s p e cifi e d t est  h y p ot h es es  or  assi g n m e nts  of st atisti c al si g nifi c a n c e t o st u d y 
r es ults r e q uiri n g  a  c o nsi d er ati o n  of  a dj ust m e nts f or  m ulti pl e t esti n g.  
1 3. 5. 2.   
Missi n g  D at a 
T h er e  ar e  n o  pl a ns f or i m p ut ati o n  of  missi n g  d at a ,  e x c e pt t o li n e arl y i m p ut e  missi n g it e m s c or es 
fr o m t h e  P U L  2. 0,  w h e n t h os e it e m s c or es  ar e  o bs er v e d  b ef or e  a n d  aft er t h e  missi n g  visit,  a n d  at 
l e ast  5 0 %  of t h e  ot h er it e ms i n t h e  P U L  2. 0 t ot al s c or e  ar e  n o n-missi n g .   T h e r e as o ns f or  missi n g 
d at a  will  b e  d o c u m e nt e d.   S e nsiti vit y  a n al ys es,  h o w e v er,  m a y  b e  p erf or m e d  usi n g  v ari o us 
ass u m pti o ns f or  missi n g  d at a t o  ass ess t h e i m p a ct  o n s u m m ar y r es ults. 
1 3. 6.   
Effi c a c y  A n al ysis  
Effi c a c y  will  b e  e v al u at e d  at t h e  3,  6 ,  9, 1 2,  1 5,  1 8,  2 1,  2 4,  2 7,  3 0,  3 3,  3 6,  3 9,  4 2,  4 5,  4 8,  5 1,  5 4, 
5 7,  a n d  6 0  m o nt h f oll o w- u p  visit s,  wit h  c h a n g es fr o m  b as eli n e  ass ess e d f or  pr e- s p e cifi e d 
e n d p oi nts.  
D es cri pti v e st atisti cs  will  b e  us e d t o s u m m ari z e  c h a n g es fr o m  b as eli n e i n t h e  P U L  2. 0 s c or es. 
A d diti o n al  a n al ys es  will  b e  c o n d u ct e d t o  ass ess t h e tr e at m e nt  eff e ct  a n d  p ot e nti al  dis e as e 
m o difi c ati o n  e vi d e n c e,  as  o utli n e d i n t h e  S A P. 
1 3. 7.   
E x pl o r at o r y  A n al ysis   
D es cri pti v e st atisti cs  will  b e  us e d t o s u m m ari z e  c h a n g es fr o m  b as eli n e i n t h e r etr os p e cti v e 
st a n d ar d- of-c ar e  p ati e nt  d at a fr o m  H O P E - 2  a n d t h e  b e gi n ni n g  of  H O P E- 2-O L E  a n d/ or  usi n g  a n 
e xt er n al  c o m p ar at or  ar m,  p ert ai ni n g t o  u p p er  b o d y f u n cti o n alit y (i. e.,  P U L  2. 0)  a n d  L eft 
V e ntri c ul ar  Ej e cti o n  Fr a cti o n ( L V E F) (i. e.,  c ar di a c  M RI). 

Pr ot o c ol  N o.  C A P -1 0 0 2 -D M D -0 2 -O L E  
 
Pr ot o c ol  A m e n d m e nt  5 
All o g e n ei c  C ar di os p h er e -D eri v e d  C ells  
 
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P a g e  5 8  of  7 8  
C a pri c or, I n c.  - C o m p a n y  C o nfi d e nti al  
 
1 4.   
T RI A L  O V E R SI G H T  
1 4. 1.   
D at a  S af et y  M o nit o ri n g  B o a r d  
T o  m e et t h e  tri al’s  et hi c al r es p o nsi bilit y t o its s u bj e cts,  a n i n d e p e n d e nt  D at a  S af et y  M o nit ori n g 
B o ar d  ( D S M B) will  m o nit or r es ults  d uri n g t h e tri al .   T h e  b o ar d  c o nsists  of  p h ysi ci a ns  a n d 
bi ost atisti ci a n(s)  a p p oi nt e d  b y  C a pri c or ,  w h o  h a v e  n o f or m al i n v ol v e m e nt  or  c o nfli ct  of i nt er est 
wit h t h e  I n v esti g at ors, i n v esti g ati v e sit es, s u bj e cts,  or C a pri c or .  T h e  D S M B  will  a ct i n  a s e ni or 
a d vis or y  c a p a cit y t o  C a pri c or  r e g ar di n g  d at a  a n d s af et y  m att ers t hr o u g h o ut t h e  d ur ati o n  of t h e 
tri al.  T h e  b o ar d  will  m e et  o n  a  p eri o di c  b asis  a c c or di n g t o t h e  D S M B  c h art er t o  m o nit or t h e 
a v ail a bl e i nf or m ati o n r e g ar di n g s af et y,  effi c a c y,  a n d  q u alit y  of  tri al  c o n d u ct.  T h e  D S M B  will 
c o m m u ni c at e t h eir r e c o m m e n d ati o ns  dir e ctl y t o  C a pri c or .  T h e i n v esti g ati v e sit es  will  h a v e  n o 
c o nt a ct  wit h t h e  m e m b ers  of  D S M B  a n d  n o  v oti n g  m e m b er  of t h e  c o m mitt e e  m a y  p arti ci p at e i n 
t h e tri al as  a n  I n v esti g at or. 

Pr ot o c ol  N o.  C A P -1 0 0 2 -D M D -0 2 -O L E  
 
Pr ot o c ol  A m e n d m e nt  5 
All o g e n ei c  C ar di os p h er e -D eri v e d  C ells  
 
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C a pri c or, I n c.  - C o m p a n y  C o nfi d e nti al  
 
1 5.   
S O U R C E  D A T A  A N D  T RI A L  D O C U M E N T S  
1 5. 1.   
El e ct r o ni c  D at a  C a pt u r e  
All tri al  d at a  will  b e  e nt er e d i nt o t h e  E D C s yst e m.  Sit e  p ers o n n el r e q uiri n g  a c c ess  will  h a v e t h eir 
o w n  L o gi n/ P ass w or d.  A c c ess t o  tri al i nf or m ati o n  will  b e  b as e d  o n i n di vi d u al r ol es  a n d 
r es p o nsi biliti es.  T h e  a p pli c ati o n  e m pl o ys fi n e- gr ai n e d r ol e-b as e d  a c c ess  c o ntr ol f or  d at a  e ntr y, 
vi e wi n g  a n d r e p orti n g  o pti o ns.  All  tri al d at a  will  b e tr a ns mitt e d  o v er  a n  e n cr y pt e d  S S L ( S e c ur e 
S o c k ets  L a y er)  c o n n e cti o n t h at r e q uir es  us er  a ut h e nti c ati o n.  
T his  a p pli c ati o n is  d esi g n e d t o  b e i n f ull  c o m pli a n c e  wit h t h e I nt er n ati o n al  C o nf er e n c e  o n 
H ar m o ni z ati o n  a n d  G o o d  Cli ni c al  Pr a cti c es (I C H - G C P), t h e  F D A’s  C F R  2 1  P art  1 1  El e ctr o ni c 
R e c or d  a n d  El e ctr o ni c  Si g n at ur es, t h e  F D A’s  “ G ui d a n c e:  C o m p ut eri z e d  S yst e ms  Us e d i n 
Cli ni c al  Tri als , ”  a n d  H e alt h I ns ur a n c e  P ort a bilit y  a n d  A c c o u nt a bilit y  A ct (HI P A A ).  
E D C s u p p orts  effi ci e nt  d at a  c oll e cti o n  a n d  m a n a g e m e nt  a n d f a cilit at es r a pi d  d at a  cl os ur e.  A 
str o n g  a d v a nt a g e  of  w e b- b as e d  d esi g n is t h at  C a pri c or,  or  d esi g n e e,  h as i m m e di at e  a c c ess t o t h e 
d at a fr o m  all i n v esti g ati v e sit es s o t h at  q u eri es  c a n  b e  g e n er at e d  a n d  distri b ut e d t o t h e sit es i n 
r e al-ti m e  a n d t h e fr e q u e n c y  of  missi n g  d at a  c a n  b e r e d u c e d.     
1 5. 2.   
T ri al  M o nit o ri n g  
I n  a c c or d a n c e  wit h  2 1  C F R  3 1 2. 5 6, I C H- G C P,  a n d l o c al r e g ul ati o ns, tri al  m o nit ors  will 
p eri o di c all y  c o m pl et e   o n-sit e  m o nit ori n g  of  d at a  wit h  a f o c us  o n s af et y, tri al  e n d p oi nts,  d at a 
c o m pl eti o n,  d at a  o utli ers  a n d  d at a i nt e grit y.  Tri al  m o nit ors   will s c h e d ul e  a n  o n-sit e  visit  wit h  a 
sit e  c o or di n at or f or  a n  a p pr o pri at e  d ur ati o n  b as e d  o n t h e s c o p e  of  d at a  a nti ci p at e d t o  b e  c oll e ct e d. 
Pri or t o t h e  visit,  a  c o nfir m ati o n l ett er  will  b e s e nt t o t h e i n v esti g ati v e sit e,  w hi c h  will i n cl u d e  a 
listi n g  of  w hi c h  C R Fs  a n d s o ur c e  d o c u m e nts  will  b e r e vi e w e d.  
Sit e  c o or di n at ors  ar e t o  h a v e  all s o ur c e  d o c u m e nts  u p t o  d at e  a n d  e asil y  a c c essi bl e t o  a  m o nit or.      
D uri n g  a n  o n- sit e  m o nit ori n g  visit, tri al  m o nit ors  ar e t o:   
•   Tr a c k t h e  o v er all  m o nit ori n g  pr o c ess i n cl u di n g  d at a  c oll e ct e d  a n d  e nt er e d,  visit 
s c h e d ul es,  a n d s u bj e ct s cr e e ni n g  a n d  e nr oll m e nt. 
•   V erif y  a n d  e ns ur e  c o m pli a n c e  wit h t h e  pr ot o c ol  a c c or di n g t o  G C P  a n d  HI P A A 
r e q uir e m e nts. 
•   E ns ur e t h at  a p pr o pri at e  d at a  c orr e cti o ns  ar e  m a d e,  d at e d,  e x pl ai n e d,  a n d i niti al e d  b y 
t h e In v esti g at or  or r e pr es e nt ati v e.  
•   Ass ess t h e i m p a ct  of  a n y  p ers o n n el  c h a n g es  o n t h e i n v esti g ati v e sit e’s  a bilit y t o 
c o n d u ct t h e  tri al.  
•   V erif y  a  mi ni m u m  of t h e f oll o wi n g  d at a  p oi nts f or  all s u bj e cts:  d at e  of  birt h, si g n e d 
i nf or m e d  c o ns e nt,  eli gi bilit y  crit eri a,  m e di c al  hist or y,  d at e  of  e nr oll m e nt, s eri o us 
A Es,  a n d  m ort aliti es.   
•   P erf or m r e vi e w  of i nf or m e d  c o ns e nt  pr o c ess  a n d r e vi e w  d o c u m e nt ati o n  of i nf or m e d 
c o ns e nt f or  c o m pl et e n ess  a n d  c orr e ct n ess.  

Pr ot o c ol  N o.  C A P -1 0 0 2 -D M D -0 2 -O L E  
 
Pr ot o c ol  A m e n d m e nt  5 
All o g e n ei c  C ar di os p h er e -D eri v e d  C ells  
 
1 2 -J ul y-2 0 2 4 
 
P a g e  6 0  of  7 8  
C a pri c or, I n c.  - C o m p a n y  C o nfi d e nti al  
 
•   P erf or m  o n -sit e  v ali d ati o n  c h e c ks  of r e c o d e d  d at a  b y r e vi e wi n g s o ur c e  d o c u m e nts t o 
d et er mi n e  w h et h er t h e  d at a r e p ort e d i n t h e  E D C s yst e m  ar e  c o m pl et e  a n d  a c c ur at e. 
S o ur c e  d o c u m e nts i n cl u d e  m e di c al  c h arts, s cr e e ni n g r e c or ds  a n d/ or l o gs, r es e ar c h 
pr o c e d ur e r e c or ds  a n d/ or fil es,  a n d  ot h er  tri al r el at e d  n ot es.  
•   M o nit or s u bj e ct s af et y  b y  v erif yi n g t h at  a n y  A E, t h er a p y  m o difi c ati o n,  or 
c o n c o mit a nt  m e di c ati o ns  ar e r e p ort e d i n  a c c or d a n c e  wit h t h e  pr ot o c ol.  
•   D et er mi n e  w h et h er  all  A Es,  pr ot o c ol  d e vi ati o ns,  a n d  pr ot o c ol  vi ol ati o ns  ar e 
a p pr o pri at el y r e p ort e d  wit hi n t h e r e q uir e d ti m e  p eri o ds  a c c or di n g t o  a p pli c a bl e 
r e g ul at or y r e q uir e m e nts  as  o utli n e d i n t h e  pr ot o c ol  a n d  b y r e g ul at or y  a g e n ci es.  
•   V erif y t h at  a n y  miss e d  visits  a n d  e x a mi n ati o ns t h at  w er e  n ot  p erf or m e d,  as  w ell  as 
tri al  wit h dr a w als  a n d/ or  dr o p o uts  ar e  e x pl ai n e d  a n d  cl e arl y r e p ort e d. 
•   I nf or m t h e sit e  PI  a b o ut  a n y  d e vi ati o ns fr o m  or  vi ol ati o ns  of t h e tri al  pr ot o c ol,  G C P 
a n d/ or r e g ul at or y r e q uir e m e nts i n  or d er f or  a p pr o pri at e  a cti o ns t o  b e t a k e n t o  pr e v e nt 
r e c urr e n c e  of t h e  d e vi ati o n  a n d/ or  vi ol ati o n.  
•   I nf orm  t h e I n v esti g at or  of  a n y  m aj or  d at a  e ntr y  err or,  d el a ys i n  d at a  e ntr y,  o missi o ns, 
or  eli gi bilit y r e q uir e m e nt  err ors.   
•   V erif y t h at r e g ul at or y  d o c u m e nt ati o n is  a c c ur at e,  c o m pl et e,  c urr e nt,  a n d  pr o p erl y 
m ai nt ai n e d.  
•   V er y t h at  PI  o v ersi g ht  of  tri al  c o n d u ct is  d o c u m e nt e d  vi a si g n at ur e  or i niti als  a n d  d at e 
o n  d o c u m e nt ati o n r e g ar di n g  eli gi bilit y,  A Es,  a n d  a b n or m al l a b or at or y  v al u es.  
T h e  m o nit or  m a y  als o i ns p e ct t h e i n v esti g ati v e sit e’s f a ciliti es t o  v erif y t h at  pr o p er s p a c e f or 
st u d y  d o c u m e nts,  e q ui p m e nt  a n d i n v esti g ati o n al  pr o d u ct is  a v ail a bl e.  
A  d e bri efi n g  m e eti n g  wit h t h e  PI,  sit e c o or di n at or (s),  a n d t h e  M o nit or t o r e vi e w  a n y  n ot a bl e 
fi n di n gs  will  b e s c h e d ul e d t o w ar d t h e  e n d  of t h e  o n-sit e  visit.  T h e  m o nit or  will s u b mit  a  writt e n 
m o nit ori n g  visit r e p ort t o  C a pri c or  a n d s e n d  a f oll o w- u p l ett er  wit h fi n di n gs t o t h e  PI.  T h e r e p ort 
a n d l ett er  will i n cl u d e  a s u m m ar y  of  d o c u m e nt ati o n r e vi e w e d  b y t h e  m o nit or,  a n y si g nifi c a nt 
fi n di n gs,  A Es,  pr ot o c ol  d e vi ati o ns  a n d  vi ol ati o ns,  missi n g r e g ul at or y  d o c u m e nts  a n d  a cti o ns 
t a k e n, t o  b e t a k e n  or r e c o m m e n d e d t o e ns ur e  c o m pli a n c e.  T h e r e p ort  a n d l ett er  will i n cl u d e  a list 
of  a cti o n it e ms. I n v esti g ati v e sit es  ar e  e x p e ct e d t o  c o m pl et e t h e list  of  a cti o ns it e ms  wit hi n  3 0 
d a ys  of r e c ei pt.  
1 5. 2. 1.   
S o u r c e  D o c u m e nt  R e q ui r e m e nts  
It is  hi g hl y r e c o m m e n d e d t h at t h e i n v esti g ati v e sit e  us es t h e  C R Fs  a n d s c h e d ul e  of  ass ess m e nts 
(A p p e n di x  B ) t o  d e v el o p  a  pl a n f or i d e ntif yi n g  a n d st a n d ar di zi n g  w h er e s o ur c e  d o c u m e nt ati o n 
f or  d at a  v erifi c ati o n  will  b e  c oll e ct e d  a cr oss  all tri al p arti ci p a nts  at t h eir sit e.  As  p art  of  tri al st art-
u p  a n d  pri or t o first  e nr oll m e nt, i n v esti g ati v e sit es  ar e  e n c o ur a g e d t o  c o n d u ct  a  g a p  a n al ysis t o 
i d e ntif y  a n y  d at a  p oi nts t h at  ar e  n ot r o uti n el y  d o c u m e nt e d i n t h e  m e di c al r e c or d.  
T h e  m e di c al r e c or d is t h e  g ol d st a n d ar d f or s o ur c e  d o c u m e nt ati o n.  H o w e v er,  C a pri c or 
u n d erst a n ds t h at t h er e  m a y  b e  d at a  p oi nts r e q uir e d f or t his  tri al t h at  ar e  n ot  c oll e ct e d  as r o uti n e 
pr a cti c e  at t h e i n v esti g ati v e sit e i n t h e  m e di c al r e c or d f or t his  p ati e nt  p o p ul ati o n. I n v esti g ati v e 
sit es  m a y  us e t h e  pr o vi d e d s o ur c e  d o c u m e nt  w or ks h e ets  or  cr e at e s o ur c e  d o c u m e nts f or t h e 

Pr ot o c ol  N o.  C A P -1 0 0 2 -D M D -0 2 -O L E  
 
Pr ot o c ol  A m e n d m e nt  5 
All o g e n ei c  C ar di os p h er e -D eri v e d  C ells  
 
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P a g e  6 1  of  7 8  
C a pri c or, I n c.  - C o m p a n y  C o nfi d e nti al  
 
p ur p os es  of  c oll e cti n g s o ur c e  d at a t h at  ar e  n ot i n cl u d e d i n t h e  m e di c al r e c or d. It is i m p ort a nt t o 
r e m e m b er t h at  “s o ur c e ”  d o c u m e nt ati o n is  w h er e t h e i nf or m ati o n is first r e c or d e d.  
T h e i n v esti g ati v e sit e  m ust  e ns ur e t h at  all s u bj e ct s o ur c e  d o c u m e nt ati o n is  c o m pl et e,  or d erl y,  a n d 
st or e d i n  a s e c ur e l o c ati o n.  F or  el e ctr o ni c r e c or ds, t h e i n v esti g ati v e sit e s h o ul d  a bi d e  b y t h e 
i nstit uti o n al  p oli ci es f or t h e st or a g e  of  pri v at e  h e alt h i nf or m ati o n ( P HI).  F or  a n y  p a p er r e c or ds 
c o nt ai ni n g  a n y  P HI, t h e i n v esti g ati v e sit es  m ust  e ns ur e t h at t h e fil es  ar e  d o u bl e-l o c k e d, t h at is, i n 
a l o c k e d fili n g  c a bi n et  wit hi n  a l o c k e d  offi c e  or s uit e.  
All s o ur c e  d o c u m e nt ati o n is t o  b e  d e-i d e ntifi e d  of  all  u ni q u e  p ati e nt  a n d  h os pit al i d e ntifi ers  b y 
t h e i n v esti g ati v e sit e  pri or t o r e vi e w  or s u b missi o n t o C a pri c or  or  its d esi g n e e.  
1 5. 3.   
A u dits  a n d I ns p e cti o ns  
A ut h ori z e d r e pr es e nt ati v es  of  C a pri c or ,  a r e g ul at or y  a ut h orit y,  a n I n d e p e n d e nt  Et hi cs  C o m mitt e e 
or  a n I nstit uti o n al  R e vi e w  B o ar d  m a y  visit t h e sit e t o  p erf or m  a u dits  or i ns p e cti o ns, i n cl u di n g 
s o ur c e  d at a v erifi c ati o n.   T h e  p ur p os e  of  a  C a pri c or  a u dit  or i ns p e cti o n is t o s yst e m ati c all y  a n d 
i n d e p e n d e ntl y  e x a mi n e  all tri al-r el at e d  a cti viti es  a n d  d o c u m e nts t o  d et er mi n e  w h et h er t h es e 
a cti viti es  w er e  c o n d u ct e d,  a n d  d at a  w er e r e c or d e d,  a n al y z e d,  a n d  a c c ur at el y r e p ort e d  a c c or di n g 
t o t h e  pr ot o c ol,  G o o d  Cli ni c al  Pr a cti c e  g ui d eli n es  of t h e I nt er n ati o n al  C o nf er e n c e  o n 
H ar m o ni z ati o n,  a n d  a n y  a p pli c a bl e r e g ul at or y r e q uir e m e nts.   T h e I n v esti g at or s h o ul d  c o nt a ct 
C a pri c or  i m m e di at el y if  c o nt a ct e d  b y  a r e g ul at or y  a g e n c y  a b o ut  a n i ns p e cti o n. 
1 5. 4.   
R et e nti o n  of  R e c o r ds  
T h e i n v esti g ati v e sit es  m ust  m ai nt ai n  all  d o c u m e nt ati o n r el ati n g t o t h e tri al  f or  a  p eri o d  of fi v e 
y e ars  aft er t h e l ast  m ar k eti n g  a p pli c ati o n  a p pr o v al,  or if  n ot  a p pr o v e d , t w o  y e ars f oll o wi n g t h e 
dis c o nti n u a n c e  of t h e t est  arti cl e f or i n v esti g ati o n.  If it  b e c o m es  n e c ess ar y f or  C a pri c or  or t h e 
R e g ul at or y  A ut h orit y t o r e vi e w  a n y  d o c u m e nt ati o n r el ati n g t o t h e  tri al, t h e In v esti g at or  m ust 
p er mit  a c c ess t o s u c h r e c or ds. 

Pr ot o c ol  N o.  C A P -1 0 0 2 -D M D -0 2 -O L E  
 
Pr ot o c ol  A m e n d m e nt  5 
All o g e n ei c  C ar di os p h er e -D eri v e d  C ells  
 
1 2 -J ul y-2 0 2 4 
 
P a g e  6 2  of  7 8  
C a pri c or, I n c.  - C o m p a n y  C o nfi d e nti al  
 
1 6.   
Q U A LI T Y  C O N T R O L  A N D  Q U A LI T Y  A S S U R A N C E  
C a pri c or   will i m pl e m e nt  a n d  m ai nt ai n  q u alit y  c o ntr ol  a n d  q u alit y  ass ur a n c e  pr o c e d ur es t o  e ns ur e 
c o m pli a n c e  wit h  t h e  pr ot o c ol, G o o d  Cli ni c al  Pr a cti c es ,  a n d  all  a p pli c a bl e r e g ul at or y 
r e q uir e m e nts,  a n d  m a y  c o n d u ct  a  q u alit y  ass ur a n c e  a u dit(s).   Pl e as e s e e S e cti o n  1 5. 3  f or  m or e 
d et ails r e g ar di n g t h e  a u dit  pr o c ess. 
1 6. 1.   
Q u alifi c ati o ns  a n d  T r ai ni n gs  
Cli ni c al  I n v esti g at ors  will  b e  p h ysi ci a ns  wit h  e x p ertis e i n t h e cli ni c al  c ar e  of  p ati e nts  wit h  D M D 
i n  a  m ulti- dis ci pli n ar y  cli ni c al s etti n g t h at i n cl u d es  n e ur o m us c ul ar  m e di ci n e,  p ul m o n ar y, 
c ar di ol o g y,  a n d  p h ysi c al t h er a p y.   
All  I n v esti g at ors  a n d  c o or di n at ors  will  b e tr ai n e d  b y C a pri c or ,  or its d esi g n e e, i n t h e s p e cifi cs  of 
t h e  pr ot o c ol, i n v esti g ati o n al  pr o d u ct  a n d  a d mi nistr ati o n  pr o c e d ur e  at t h e sit e i niti ati o n  visit i n 
a d v a n c e  of  t h e first s u bj e ct  e nr oll m e nt.  T h e I n v esti g at ors  a n d  c o or di n at ors  will  als o  u n d er g o  a 
s e p ar at e tr ai ni n g t o  g ai n f a mili arit y  wit h t h e  el e ctr o ni c  d at a  c a pt ur e s yst e m.    
1 6. 2.   
G o o d  Cli ni c al  P r a cti c es ( G C P)   
All  I n v esti g at ors,  c o or di n at ors  a n d  ot h er sit e  p ers o n n el i n v ol v e d i n  c ar e  of tri al s u bj e cts,  a n d/ or 
r es e ar c h  d at a  c oll e cti o n  m ust  pr o vi d e  c ertifi c ati o n t h at t h e y  h a v e s u c c essf ull y  c o m pl et e d t h eir 
i nstit uti o n all y r e q uir e d  G C P  or  ot h er  H u m a n  S u bj e ct  Pr ot e cti o n  c o urs es. 
1 6. 3.   
HI P A A  o r  Ot h e r  P ri v a c y  T r ai ni n g  
All  I n v esti g at ors  a n d  c o or di n at ors  m ust  pr o vi d e  d o c u m e nt ati o n t h at t h e y  h a v e s u c c essf ull y 
c o m pl et e d t h e i nstit uti o n al r e q uir e m e nts t o  e ns ur e  s u bj e ct ri g hts,  pri v a c y  a n d s e c urit y  u n d er 
HI P A A.   
1 6. 4.   
Sit e I niti ati o n  
I R B  a p pr o v al  a n d t h e  cli ni c al tri al a gr e e m e nt  b et w e e n t h e i n v esti g ati v e sit e  a n d  C a pri c or  m ust  b e 
si g n e d  a n d  e x e c ut e d  pri or t o t h e sit e i niti ati o n.  A d diti o n all y, t h e  c o m pl et e d  F or m  F D A  1 5 7 2, 
a p pli c a bl e  C Vs  a n d  ot h er r e g ul at or y  d o c u m e nts  m ust  b e  o n fil e  wit h  C a pri c or  pri or t o sit e 
i niti ati o n.  A r e pr es e nt ati v e fr o m  C a pri c or,  or its d esi g n e e,  will  c o n d u ct  a sit e i niti ati o n  pri or t o 
e nr oll m e nt  of t h e first s u bj e ct. I n v esti g at ors, st u d y  c o or di n at or(s),  i n v esti g ati o n al p h ar m a cist (s), 
a n d i nf usi o n s uit e  p ers o n n el  will  p arti ci p at e  o n t h e sit e i niti ati o n  w e bi n ar .  
1 6. 5.   
P r ot o c ol  D e vi ati o ns  
Eff orts t o  m a xi mi z e  a d h er e n c e  t o t h e  pr ot o c ol  will  b e  m a d e t hr o u g h  c ar ef ul  a n d  c o m pr e h e nsi v e 
tr ai ni n g, r e vi e w  of tri al d at a  c oll e ct e d  vi a t h e  E D C,  a n d r o uti n e  c o m m u ni c ati o n  wit h  all sit e 
I n v esti g at ors.    
All  pr ot o c ol  d e vi ati o ns  a n d  vi ol ati o ns  ar e t o  b e  d o c u m e nt e d  a n d  c a pt ur e d i n t h e  E D C.  T h e 
i n v esti g ati v e sit e is r es p o nsi bl e f or r e p orti n g  d e vi ati o ns  a n d  vi ol ati o ns t o t h e I R B  p er t h e I R B’s 
r e p orti n g  g ui d eli n es. C a pri c or   will  e ns ur e r e p orti n g t o t h e  pr o p er l o c al  a n d f e d er al r e g ul at or y 
a ut h oriti es i n  a c c or d a n c e  wit h  all  a p pli c a bl e f e d er al  a n d l o c al r e g ul ati o ns.   

Pr ot o c ol  N o.  C A P -1 0 0 2 -D M D -0 2 -O L E  
 
Pr ot o c ol  A m e n d m e nt  5 
All o g e n ei c  C ar di os p h er e -D eri v e d  C ells  
 
1 2 -J ul y-2 0 2 4 
 
P a g e  6 3  of  7 8  
C a pri c or, I n c.  - C o m p a n y  C o nfi d e nti al  
 
C a pri c or   will  d et er mi n e t h e  c o urs e  of  a cti o n  b as e d  o n t h e s e v erit y  of t h e  d e vi ati o n  or  vi ol ati o n. 
T h es e  m a y i n cl u d e  b ut  ar e  n ot li mit e d t o,  wit h dr a w al  of t h e s u bj e ct,  a d diti o n al tr ai ni n g  at t h e 
sit e,  a d diti o n al sit e  m o nit ori n g,  a n d/ or  ot h er  a p pr o pri at e  c o urs es  of  a cti o n.  I n  a d diti o n, t h e 
M e di c al  M o nit or  a n d  b i ost atisti ci a n  will r e vi e w t h e  cir c u mst a n c es  of  e a c h  d e vi ati o n  a n d 
vi ol ati o n t o  d et er mi n e  w h et h er  d at a  c a n r e as o n a bl y  b e i n cl u d e d i n  a n y  tri al a n al ys es.  

Pr ot o c ol  N o.  C A P -1 0 0 2 -D M D -0 2 -O L E  
 
Pr ot o c ol  A m e n d m e nt  5 
All o g e n ei c  C ar di os p h er e -D eri v e d  C ells  
 
1 2 -J ul y-2 0 2 4 
 
P a g e  6 4  of  7 8  
C a pri c or, I n c.  - C o m p a n y  C o nfi d e nti al  
 
1 7.   
E T HI C S 
1 7. 1.   
Et hi cs  R e vi e w  
I n v esti g ati v e sit es  ar e r e q uir e d t o f oll o w t h eir i nstit uti o n al  g ui d eli n es f or  o bt ai ni n g i niti al 
a p pr o v al  b y t h e I R B  a n d f or s u b mitti n g  c o nti n ui n g r e vi e ws t o t h e I R B.  S u bj e ct  e nr oll m e nt  at  a n 
i n v esti g ati v e sit e  will  n ot  c o m m e n c e  u ntil i niti al I R B  a p pr o v al  do c u m e nt ati o n  h as  b e e n r e c ei v e d 
a n d r e vi e w e d  b y  C a pri c or.  T h e  c o m p ositi o n  a n d  c o n d u ct  of t his  c o m mitt e e  m ust  c o nf or m t o t h e 
U nit e d  St at es  C F R  a n d I C H   E 6.  
T h e i nf or m e d  c o ns e nt  m ust  b e r e a p pr o v e d i n  a c c or d a n c e  wit h t h e i n v esti g ati v e sit e’s I R B 
p oli ci es  or  at l e ast  a n n u all y.   
C a pri c or  will  pr o vi d e t h e i n v esti g ati v e sit es  wit h  D S M B  a p pr o v al l ett ers, s eri o us  a d v ers e  dr u g 
r e a cti o ns  a n d  a n y  ot h er  a p pli c a bl e  c orr es p o n d e n c e  d uri n g t h e tri al. I n v esti g ati v e sit es  ar e t o 
f oll o w t h eir i nstit uti o n al  p oli ci es f or r e p orti n g t h es e  c orr es p o n d e n c es  a n d  d o c u m e nts t o t h eir 
I R B.  
All I R B  a p pr o v als  a n d  all  m at eri als  a p pr o v e d/ a c k n o wl e d g e d  b y t h e I R B f or t his  tri al, i n cl u di n g 
t h e s u bj e ct  c o ns e nt/ ass e nt f or m, r e cr uit m e nt  m at eri als,  or s af et y  e v e nt  n otifi c ati o ns,  m ust  b e 
m ai nt ai n e d  b y t h e I n v esti g at or  a n d  m a d e  a v ail a bl e f or i ns p e cti o n. 
1 7. 2.   
Et hi c al  C o n d u ct  of t h e  T ri al  
T h e  tri al  will  b e  p erf or m e d i n  a c c or d a n c e  wit h  et hi c al  pri n ci pl es t h at  h a v e t h eir  ori gi n i n t h e 
D e cl ar ati o n  of  H elsi n ki  a n d  ar e  c o nsist e nt  wit h I C H/ G o o d  Cli ni c al  Pr a cti c e,  a n d  a p pli c a bl e 
r e g ul at or y r e q uir e m e nts.  Pl e as e r ef er e n c e S e cti o n  1 6  f or f urt h er i nf or m ati o n.  
I n  a c c or d a n c e  wit h  F D A r e g ul at or y r e q uir e m e nts,  2 1  C F R  5 4. 4, t h e In v esti g at ors  at  e a c h sit e  will 
b e r e q uir e d t o  c o m pl et e  a fi n a n ci al  dis cl os ur e f or m  pr o vi d e d  b y  C a pri c or   pri or t o  p arti ci p ati o n i n 
t h e tri al.  E a c h I n v esti g at or s h all  pr o vi d e C a pri c or  wit h  s uffi ci e nt  a c c ur at e fi n a n ci al i nf or m ati o n 
t o  all o w C a pri c or  t o s u b mit  c o m pl et e  a n d  a c c ur at e  c ertifi c ati o n  or  dis cl os ur e st at e m e nts ( F or ms 
3 4 5 4  a n d/ or  3 4 5 5)  as r e q uir e d  b y t h e  F D A r e g ul ati o ns. I n v esti g at ors s h all  pr o m ptl y  u p d at e t his 
i nf or m ati o n if  a n y r el e v a nt  c h a n g es  o c c ur i n t h e  c o urs e  of t h e tri al  or f or  1  y e ar f oll o wi n g 
c o m pl eti o n  of t h e  tri al 
1 7. 3.   
W ritt e n I nf o r m e d  C o ns e nt  a n d  Ass e nt  
T h e  I n v esti g at or is r es p o nsi bl e f or  e ns uri n g t h at t h e i nf or m e d  c o ns e nt  pr o c ess is  c o n d u ct e d  a n d 
d o c u m e nt e d  a p pr o pri at el y  b y tr ai n e d  sit e  p ers o n n el.  A si g n e d i nf or m e d  c o ns e nt,  w hi c h  h as  b e e n 
a p pr o v e d  b y  C a pri c or  a n d t h e i n di vi d u al sit e I R B, is r e q uir e d f or  tri al p arti ci p ati o n.  T h e  c o ns e nt 
f or m  m ust i n c or p or at e  a  cli ni c al r es e ar c h  a ut h ori z ati o n f or  us e  a n d  dis cl os ur e  of  pri v at e  h e alt h 
i nf or m ati o n  a n d  a r el e as e  of  m e di c al i nf or m ati o n t h at  a ut h ori z es r el e as e  of  m e di c al r e c or ds t o t h e 
tri al I n v esti g at ors,  m o nit ors,  a n d  C a pri c or.  T h e I n v esti g at ors  or  d esi g n at e d  a n d  q u alifi e d 
i n di vi d u als,  will  pr o vi d e  a t h or o u g h  e x pl a n ati o n  of  o bj e cti v es, s u bj e ct r es p o nsi biliti es, ris ks  a n d 
b e n efits  of t h e  tri al,  a n d  will f ull y  a d dr ess  all  c o n c er ns r ais e d  b y t h e s u bj e ct  a n d/ or l e g al 
g u ar di a n.  Aft er  all iss u es  h a v e  b e e n  a d e q u at el y r es ol v e d,  a n d t h e I n v esti g at or  c o nfir ms t h at t h e 
s u bj e ct  h as  b e e n f ull y  c o ns e nt e d, t h e s u bj e ct or  his l e g al   g u ar di a n  will  b e  as k e d t o si g n t h e 
i nf or m e d  c o ns e nt.  T h e  c o ns e nt  pr o c ess  m ust  b e  d o c u m e nt e d i n t h e m e di c al  c h art  a n d  a si g n e d 
c o p y  of t h e  c o ns e nt  a n d/ or  ass e nt  m ust  b e  gi v e n t o t h e  s u bj e ct  a n d/ or l e g al  g u ar di a n.  

Pr ot o c ol  N o.  C A P -1 0 0 2 -D M D -0 2 -O L E  
 
Pr ot o c ol  A m e n d m e nt  5 
All o g e n ei c  C ar di os p h er e -D eri v e d  C ells  
 
1 2 -J ul y-2 0 2 4 
 
P a g e  6 5  of  7 8  
C a pri c or, I n c.  - C o m p a n y  C o nfi d e nti al  
 
1 7. 3. 1.   
O bt ai ni n g I nf o r m e d  C o ns e nt  a n d  Ass e nt  
T h e  In v esti g at ors  at  e a c h  c e nt er  will  e ns ur e t h at t h e s u bj e ct  a n d l e g al  g u ar di a n ( a p pli c a bl e  o nl y if 
t h e s u bj e ct is  <  1 8  y e ars  of  a g e)  ar e  gi v e n f ull  a n d  a d e q u at e  or al  a n d  writt e n i nf or m ati o n  a b o ut 
t h e  n at ur e,  p ur p os e,  p ossi bl e ris k  a n d  b e n efit  of t h e tri al.   S u bj e cts  a n d l e g al  g u ar di a ns m ust  als o 
b e  n otifi e d t h at t h e y  ar e fr e e t o  dis c o nti n u e fr o m t h e  tri al at  a n y ti m e.   T h e s u bj e ct  a n d l e g al 
g u ar di a n s h o ul d  b e  gi v e n t h e  o p p ort u nit y t o  as k  q u esti o ns  a n d  all o w e d ti m e t o  c o nsi d er t h e 
i nf or m ati o n  pr o vi d e d. 
T h e s u bj e ct  m ust si g n  a n d  d at e t h e i nf or m e d  c o ns e nt f or m  pri or t o  p erf or mi n g  a n y  tri al 
pr o c e d ur es. If t h e s u bj e ct is  < 1 8  y e ars  of  a g e, t h e s u bj e ct  m ust si g n  a n d  d at e t h e  ass e nt f or m  a n d 
a l e g al  g u ar di a n  m ust si g n  a n d  d at e t h e i nf or m e d  c o ns e nt f or m  pri or t o  p erf or mi n g  a n y  tri al 
pr o c e d ur es.  S p e cifi c r e q uir e m e nts  a n d  g ui d eli n es f or  pr o vi di n g  ass e nt  will  b e  d et er mi n e d  b y t h e 
i n v esti g ati v e sit e’s I R B.   
1 7. 4.   
S u bj e ct  C o nfi d e nti alit y  
C o nfi d e nti alit y  of  all s u bj e ct r e c or ds  will  b e  m ai nt ai n e d  a c c or di n g t o  HI P A A  g ui d eli n es. 
I n v esti g at ors, i n v esti g ati v e sit e I R Bs,  C a pri c or,  a n d t h e  F D A  m a y r e vi e w s o ur c e  d o c u m e nt ati o n 
f or  e nr oll e d s u bj e cts  as  n e c ess ar y,  b ut  all  u ni q u e  p ati e nt  a n d  h os pit al i d e ntifi ers  will  b e r e m o v e d 
pri or t o r e vi e w. If t h e r es ults  of t his  tri al  ar e  p u blis h e d, t h e  d at a  will  b e  pr es e nt e d i n  a g gr e g at e, 
wit h  all s u bj e ct i d e ntifi ers r e m o v e d.   

Pr ot o c ol  N o.  C A P -1 0 0 2 -D M D -0 2 -O L E  
 
Pr ot o c ol  A m e n d m e nt  5 
All o g e n ei c  C ar di os p h er e -D eri v e d  C ells  
 
1 2 -J ul y-2 0 2 4 
 
P a g e  6 6  of  7 8  
C a pri c or, I n c.  - C o m p a n y  C o nfi d e nti al  
 
1 8.   
P U B LI C A TI O N  P O LI C Y  
R e c o g ni zi n g t h e i m p ort a n c e  of  c o m m u ni c ati n g  cli ni c al tri al r es ults t o t h e  p u bli c  a n d t h e  m e di c al 
a n d s ci e ntifi c  c o m m u niti es i n  a n  a c c ur at e  a n d  c o m pl et e  m a n n er, t h e first  p u bli c ati o n  of t h e tri al, 
t o i n cl u d e r es ults fr o m  all  of t h e i n v esti g ati v e  c e nt ers i n a  m ulti - c e nt er  p u bli c ati o n,  will  b e 
a ut h or e d  b y t h e l e a d  or  n ati o n al  P ri n ci p al I n v esti g at or,  a n d/ or  ot h er  d esi g n e es  assi g n e d  b y t h e 
S t e eri n g C o m mitt e e, f or  p u bli c ati o n i n  a  p e er- r e vi e w e d s ci e ntifi c j o ur n al.  All  p arti ci p ati n g 
I n v esti g at ors,  k e y sit e  p ers o n nel,  c o m mitt e es  a n d  c o m mitt e e  m e m b ers  will  b e list e d i n  a n 
a p p e n di x  as  p art  of t h e  m ai n  m a n us cri pt.  
A n i n di vi d u al I n v esti g at or  h as t h e ri g ht t o  p u blis h  his/ h er  d at a  aft er t h e  m ulti- c e nt er  p u bli c ati o n, 
u nl ess  n o s u c h  m ulti- c e nt er  p u bli c ati o n is s o  p u blis h e d  b ef or e t h e  ei g ht e e n  m o nt hs   of t h e 
fi n ali z ati o n  of t h e  m ulti-c e nt er  d at a b as e, i n  w hi c h  c as e t h e  I n v esti g at or  m a y  p u blis h  or s u b mit 
f or  p u bli c ati o n  a  m a n us cri pt  wit h o ut f urt h er  d el a y  a c c or di n g t o t h e t er ms  a n d  c o n diti o ns i n t h e 
Cli ni c al  Tri al  A gr e e m e nt.  
A d diti o n al  m a n us cri pts  t ar g eti n g d at a  n ot i n cl u d e d i n t h e first  m ulti -c e nt er  p u bli c ati o n  ar e 
a nti ci p at e d  a n d  e n c o ur a g e d. I n s u c h  c as es, t h e I n v esti g at or(s) s h o ul d s u b mit i d e as f or t h es e 
a d diti o n al  m a n us cri pts t o t h e  S t e eri n g C o m mitt e e t h at  will s er v e  as t h e  cl e ari n g  h o us e t o  a p pr o v e 
t o pi cs,  e ns ur e t h at  a cti vit y  b et w e e n t h e In v esti g at or(s) i n  a n al y zi n g t h e  d at a is  c o or di n at e d, 
pri oriti z e  d at a  a n al ys es  a n d  h el p  d et er mi n e  a ut h ors hi p. 

Pr ot o c ol N o. C A P- 1 0 0 2- D M D- 0 2- O L E 
 
Pr ot o c ol A me n d m e nt 5 
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1 4 3( 6): 1 5 9 0- 1 5 9 8. 
3 6.  W hite S.J., J. T. de n D u n ne n ( 2 0 0 6). " C o p y n u m b er vari ati o n i n t he ge n o me; t he h u ma n 
D M D ge ne as a n e x a m ple." C yt o ge net Ge n o me R es 1 1 5( 3- 4): 2 4 0- 6. 
3 7.  Wils o n, J. G., K. D. Li u, H. Z h u o, L. Ca baller o, M. Mc Milla n, X. Fa n g, K. C os gr o v e, R. 
V oj ni k, C. S. Calfee, J. W. Lee, A. J. R o g ers, J. Le vitt, J. Wie ner- Kr o nis h, E. K. B aj wa, 
A. Lea vitt, D. Mc Ke n na, B. T. T h o m ps o n a n d M. A. Matt ha y ( 2 0 1 5). " Mes e nc h y mal 
ste m (str o mal) cells f or treat me nt of A R D S: a p hase 1 cli nical trial." La nc et Res pir Me d 
3( 1): 2 4- 3 2. 

Pr ot o c ol  N o.  C A P -1 0 0 2 -D M D -0 2 -O L E  
 
Pr ot o c ol  A m e n d m e nt  5  
All o g e n ei c  C ar di os p h er e -D eri v e d  C ells  
 
1 2 -J ul y-2 0 2 4  
 
P a g e  7 3  of  7 8  
C a pri c or, I n c.  - C o m p a n y  C o nfi d e nti al  
 
1 S o m e s cr e e ni n g  ass ess m e nts  m a y  b e  c o n d u ct e d  vi a t el e p h o n e,  b ut i n -p ers o n  ass ess m e nts  m ust  b e  c o n d u ct e d  pri or t o  B as eli n e i nf usi o n.  
2 B as eli n e s af et y  a n d  effi c a c y  ass ess m e nts  will  b e  c o n d u ct e d  pri or t o i nf usi o n  o n  D a y  1.  E v er y  eff ort s h o ul d  b e  m a d e t o  h a v e  e a c h s u bj e ct  c o m pl et e  all  el e m e nts 
of t h e tri al.   
3 If  a s u bj e ct  h as st art e d  at l e ast  o n e d er a mi o c el  i nf usi o n  a n d  wit h dr a ws  pri or t o tri al  c o m pl eti o n,  all  att e m pts  m ust  b e  m a d e t o  p erf or m  a fi n al  c o m pr e h e nsi v e 
visit.   
4 M e di c al  hist ori es  will  b e  ass ess e d f or  u p p er  b o d y f u n cti o n alit y (i. e.,  P U L  2. 0)  a n d  L eft  V e ntri c ul ar  Ej e cti o n  Fr a cti o n (i. e.,  c ar di a c  M RI).  T h e  ass ess m e nt 
p eri o ds  will  c o v er t h e ti m e fr o m t h e  e n d  of  H O P E -2 t o t h e  b e gi n ni n g  of  H O P E - 2-O L E.  
5 A  bl o o d s a m pl e f or tr y pt as e s h o ul d  b e  o bt ai n e d  wit hi n  3  h o urs  of t h e  o ns et  of  all er gi c si g ns  a n d s y m pt o ms  a n d  a n al y z e d l o c all y.   
6 All  d er a mi o c el  i nf usi o ns  will  b e  c o n d u ct e d i n  a n  o ut p ati e nt s etti n g  at t h e i n v esti g ati v e sit e. It  o c c urs  e v er y  3  m o nt hs  a n c h or e d fr o m t h e  pr e vi o us i nf usi o n f or  a 
t ot al  of  u p t o 2 0  i nf usi o ns ( D a y  1,  M o nt h  3,  M o nt h  6,  M o nt h  9,  M o nt h  1 2,  M o nt h  1 5,  M o nt h  1 8,  M o nt h  2 1,  M o nt h  2 4,  M o nt h  2 7,  M o nt h  3 0,  M o nt h  3 3,  M o nt h 
3 6,  M o nt h  3 9,  M o nt h  4 2 , M o nt h  4 5,  M o nt h  4 8,  M o nt h  5 1,  M o nt h  5 4,  a n d  M o nt h  5 7 ). Pri or t o  e a c h  d er a mi o c el  i nf usi o n,  m e di c ati o ns  will  b e  a d mi nist er e d t o t h e 
s u bj e ct  as  d et er mi n e d  b y t h e I n v esti g at or  b as e d  o n  pr e -tr e at m e nt  g ui d eli n es  pr o vi d e d  b y  C a pri c or  a n d/ or i nstit uti o n al  pr ot o c ols t o  mi ni mi z e ris k  of  p ot e nti al 
s e v er e  all er gi c r e a cti o ns s u c h  as  a n a p h yl a xis.  S u bj e cts  will  b e  o bs er v e d f or  at l e ast  2  h o urs  p ost -i nf usi o n, i n cl u di n g  p uls e  o xi m etr y  m o nit ori n g f or  at l e ast  3 0 
mi n ut es  p ost -i nf usi o n.  Sit es  will  o bs er v e i nstit uti o n al  p oli ci es r el at e d t o  p ar e nt er al i nf usi o ns  a n d  p ost-i nf usi o n  m o nit ori n g.  
7 Ul n a l e n gt h  will  b e  m e as ur e d i n  all s u bj e cts  a n d  h ei g ht  will  b e  c al c ul at e d  usi n g  a  m e as ur e m e nt  of  ul n a l e n gt h.  
8 Bl o o d s a m pl es  will  b e  c oll e ct e d  usi n g tri al -s p e cifi c l a b or at or y  kits  a n d t h e n s hi p p e d t o  a n d t est e d  at  a  c e ntr al  or  l o c al l a b or at or y.  R e q uir e d s a m pl e  c oll e cti o n      
f or   a  visit  m a y  o c c ur  o n  m ulti pl e  d a ys; if t h e  visit i n cl u d es  a n I P i nf usi o n, s a m pl e  c oll e cti o ns s h o ul d  o c c ur  pri or t o I P  a d mi nis tr ati o n.  
9 B asi c  m et a b oli c  p a n el ( gl u c os e, s o di u m,  p ot assi u m,  c hl ori d e,  bi c ar b o n at e,  B U N,  cr e ati ni n e,  c al ci u m),  c o m pr e h e nsi v e  h e p ati c  p a n el ( al b u mi n,  al k ali n e   
   p h os p h at as e, t ot al  pr ot ei n,  A L T,  A S T,  G G T,  dir e ct  bilir u bi n, t ot al  bilir u bi n).  
1 0 C B C  wit h  W B C  diff er e nti als,  h e m o gl o bi n,  h e m at o crit,  a n d  pl at el et  c o u nt.  
1 1 C ar di a c  M RI  will  b e t a k e n  o n  all s u bj e cts  at  M o nt h  2 4  or  as s o o n  as  p ossi bl e t h er e aft er,  M o nt h  3 6,  M o nt h  4 8 , a n d  a p pr o xi m at el y  1 2  m o nt hs  aft er  (at  M o nt h 
6 0) .  
1 2 Bl o o d f or  a  c o a g ul ati o n  p a n el  c o nsisti n g  of  D - di m er, fi bri n o g e n,  P T/a P T T, I N R,  C R P,  a n d  E S R  will  b e  c oll e ct e d  a n d  a n al y z e d l o c all y  at  M o nt h s 4 8,  5 1,  5 4 , 
a n d  5 7.  D uri n g  e a c h  visit, t h e  c o a g ul ati o n  p a n el  will  b e  dr a w n  pr e -d os e,  2 -h o urs ( ±  3 0  mi n ut es)  p ost  d os e,  a n d  2 4  h o urs ( ±  1 2  h o urs)  p ost  d os e .