Wyrok NSA, sygn. akt II GSK 553/18
Naczelny Sąd Administracyjny
Data orzeczenia: 2018-05-11 00:00:00+02:00 (orzeczenie prawomocne)
Symbol z opisem: 652  Sprawy ubezpieczeń zdrowotnych
Hasła tematyczne: Ubezpieczenia
Ochrona zdrowia
Skarżony organ: Minister Zdrowia
Treść wyniku: Oddalono skargę kasacyjną
Powołane przepisy: article: art. 174 pkt 2, art. 176 par. 1 pkt 2, art. 183 par. 1 i 2
journal: Dz.U. 2017 poz 1369
law: Ustawa z dnia 30 sierpnia 2002 r. Prawo o postępowaniu przed sądami administracyjnymi.
article: art. 12, art. 15 ust. 1 i 2, art. 39 ust. 1 i 3
journal: Dz.U. 2017 poz 1844
law: Ustawa z dnia 12 maja 2011 r. o refundacji leków, środków spożywczych specjalnego przeznaczenia żywieniowego oraz wyrobów medycznych.
article: art. 7, art. 8, art. 77 par. 1, art. 80, art. 107 par. 3
journal: Dz.U. 2017 poz 1257
law: Ustawa z dnia 14 czerwca 1960 r. Kodeks postępowania administracyjnego - tekst jednolity
article: art. 31b ust. 2,
journal: Dz.U. 2017 poz 1938
law: Ustawa z dnia 27 sierpnia 2004 r. o świadczeniach opieki zdrowotnej finansowanych ze środków publicznych - tekst jedn.

SENTENCJA

Naczelny Sąd Administracyjny w składzie: Przewodniczący Sędzia NSA Mirosław Trzecki (spr.) Sędzia NSA Wojciech Kręcisz Sędzia del. WSA Piotr Kraczowski Protokolant Marta Woźniak po rozpoznaniu w dniu 11 maja 2018 r. na rozprawie w Izbie Gospodarczej skargi kasacyjnej Ministra Zdrowia od wyroku Wojewódzkiego Sądu Administracyjnego w Warszawie z dnia 17 października 2017 r. sygn. akt VI SA/Wa 1113/17 w sprawie ze skargi P. N. na decyzję Ministra Zdrowia z dnia [...] marca 2017 r. nr [...] w przedmiocie odmowy wydania zgody na refundację leku 1. oddala skargę kasacyjną; 2. zasądza od Ministra Zdrowia na rzecz P. N. 240 (dwieście czterdzieści) złotych tytułem zwrotu kosztów postępowania kasacyjnego.


UZASADNIENIE

Wyrokiem z 17 października 2017 r., sygn. akt VI SA/Wa 1113/17, Wojewódzki Sąd Administracyjny w Warszawie, po rozpoznaniu skargi małoletniego P. N., uchylił decyzję Ministra Zdrowia z [...] marca 2017 r. w przedmiocie odmowy wydania zgody na refundację leku oraz zasądził zwrot kosztów postępowania.

Sąd I instancji orzekał w następującym stanie sprawy:

Zgodnie z kartą informacyjną Nr [...] z [...] kwietnia 2013 r. Poradni Genetycznej Zakładu Genetyki Instytutu Psychiatrii i Neurologii w W., potwierdzoną przez specjalistę neurologa-genetyka klinicznego prof. dr hab. n. med. J. Z., u P. N. (dalej: skarżący) rozpoznano dystrofię mięśniową DMD/BMD o typie Duchenne'a/Beckera. Diagnozę potwierdza wynik analizy DNA z [...] marca 2013 r.

Na potrzeby leczenia skarżącego zostało złożone zapotrzebowanie na sprowadzenie z zagranicy produktu leczniczego niezbędnego dla ratowania życia lub zdrowia pacjenta dopuszczonego do obrotu bez konieczności uzyskania zezwolenia o nazwie Translarna, ataluren, saszetki a 250 mg, nazwa wytwórcy: PTC Therapeutics International Ltd., w ilości 720 saszetek, wystawione przez Klinikę Neurologii Samodzielnego Publicznego Szpitala Klinicznego w W.. Zapotrzebowanie podpisał lekarz prowadzący dr hab. med. A. K.-P. specjalista neurologii dziecięcej, Kierownik Katedry i Kliniki Neurologii prof. dr hab. n. med. A. K. oraz Konsultant Wojewódzki w dziedzinie neurologii dziecięcej dla województwa [...] dr n. med. K. S.. Jak wynika z załączonego do zapotrzebowania zaświadczenia lekarskiego wystawionego przez dr hab. med. A. K.-P. lek Translarna został zarejestrowany w Unii Europejskiej do leczenia dystrofii typu Duchenne’a powodowanej mutacjami nonsensownymi u chodzących nadal samodzielnie pacjentów powyżej 5 roku życia. W obecnej chwili nie ma alternatywnego sposobu leczenia dystrofii Duchenne’a. W ocenie ww. specjalisty skarżący spełnia kryteria zgodnie z charakterystyką produktu leczniczego. Lek jest niezbędny do ratowania zdrowia pacjenta.

Decyzją z [...] czerwca 2015 r. Minister Zdrowia wyraził zgodę na sprowadzenie ww. leku z zagranicy.

Decyzją z [...] czerwca 2015 r. Minister Zdrowia odmówił wydania zgody na refundację ww. leku. Decyzją z [...] września 2015 r. Ministra Zdrowia utrzymał w mocy tę decyzję.

Po rozpoznaniu wniesionej przez skarżącego skargi, wyrokiem z 9 lutego 2016 r., sygn. akt VI SA/Wa 2942/15, Wojewódzki Sąd Administracyjny w Warszawie uchylił decyzję Ministra Zdrowia z [...] września 2015 r. i utrzymaną nią w mocy decyzję z [...] czerwca 2015 r. Wyrokiem z 6 października 2016 r., II GSK 2765/16, Naczelny Sąd Administracyjny oddalił skargę kasacyjną organu od ww. wyroku. Uchylając decyzje WSA wskazał, że w przypadkach w których ma zastosowanie art. 4 ust. 9 ustawa z 6 września 2001 r. – Prawo farmaceutyczne (Dz. U. z 2017 r., poz. 2211 ze zm.; dalej p.f.) posiadanie pozwolenia na dopuszczenie danego leku do obrotu nie może być przesłanką odmowy wydania zgody na jego refundację. NSA natomiast podkreślił, że w przypadkach, w których ma zastosowanie art. 4 ust. 9 p.f. przepis art. 39 ust. 1 ustawy z dnia 12 maja 2011 r. o refundacji leków, środków spożywczych specjalnego przeznaczenia żywieniowego oraz wyrobów medycznych (Dz. U. z 2017 r., poz. 1844 ze zm.; dalej ustawa o refundacji) obejmuje swoim zakresem również leki posiadające pozwolenie na dopuszczenie do obrotu.

W piśmie z [...] grudnia 2016 r., stanowiącym odpowiedź na pismo organu, skarżący poinformował organ, że zapotrzebowanie na lek Translarna nie zostało zrealizowane i lek nie został odebrany z apteki. Dołączono do niego zaświadczenie z [...] grudnia 2016 r., wystawione przez prof. dr hab. med. A. K.-P., z którego wynika, że u skarżącego stwierdza się średniego stopnia niedowład mięśni ksobnych kończyn dolnych i w mniejszym stopniu również górnych. Skarżący nadal chodzi samodzielnie. Leczony jest zgodnie z obowiązującym standardem opieki: otrzymuje glikokortykoidy, jest systematycznie rehabilitowany ruchowo. Mimo prawidłowo i zgodnie z obowiązującym standardem prowadzonego leczenia niedowład mięśni postępuje.

Decyzją z [...] stycznia 2017 r. Minister Zdrowia odmówił wydania zgody na refundację leku Translarna. Powodem odmowy było niespełnienie kryteriów, o których mowa w art. 12 pkt 4, pkt 6, pkt 8, pkt 9 i pkt 10 ustawy o refundacji.

Skarżący złożył wniosek o ponowne rozpatrzenie sprawy.

W odpowiedzi na wezwanie organu, pismem z [...] lutego 2017 r., Prezes Agencji Oceny Technologii Medycznych i Taryfikacji (dalej: Agencja, AOTM) przekazał merytoryczne informacje dotyczące wnioskowanego leku.

W odpowiedzi na wezwanie organu, przy piśmie z [...] lutego 2017 r. pełnomocnik skarżącego przekazał dokumentację medyczną skarżącego, a także 2 publikacje naukowe dotyczące atalurenu (Translarny) i charakterystykę produktu leczniczego wydaną dla przedmiotowego leku.

Dnia [...] marca 2017 r. organ sporządził Kartę Oceny Merytorycznej dotyczącą wniosku o ponowne rozpatrzenie sprawy, w której wskazano na brak zasadności refundacji przedmiotowego leku.

Decyzją z [...] marca 2017 r. Minister Zdrowia utrzymał w mocy decyzję z [...] stycznia 2017 r. Organ uwzględnił przytoczone poniżej kryteria, o których mowa w art. 12 pkt 3-6 i 8-11 ustawy o refundacji.

Oceniając kryterium skuteczności klinicznej i praktycznej, organ odwołał się do wydanej przez Prezesa AOTM rekomendacji z [...] grudnia 2016 r., w której uznano za niezasadne objęcie refundacją produktu leczniczego Translarna we wnioskowanym wskazaniu. Zdaniem organu ze względu na brak dostatecznej jakości i ilości dowodów naukowych oraz wynikającej z nich niewielkiej skuteczności omawianego leku, porównywanej ze skutecznością placebo, jedynie warunkową rejestrację w Unii Europejskiej oraz odmowę zarejestrowania leku przez FDA, trudno jest jednoznacznie wskazać, czy w przypadku stosowania leku Translarna pacjent odniesie jakiekolwiek korzyści zdrowotne, które pozytywnie wpłyną na jakość jego życia.

Organ, oceniając kryterium konkurencyjności cenowej leku, ustalił, że szacunkowa cena leku Translarna w opakowaniu 30 saszetek wynosi 31.909,06 zł brutto. Strona wnioskuje o refundację 720 saszetek ww. produktu leczniczego, co pokrywa zapotrzebowanie na 6 miesięcy terapii. Koszt 1 saszetki szacowany jest na 1.063,64 zł brutto. Koszt dziennej terapii kształtuje się w granicach 4.254,56 zł brutto. Organ wskazał na alternatywne technologie medyczne możliwe do zastosowania w danym wskazaniu medycznym, tj. glikokortykosteroidy, dostępne w Polsce (prednizon – Encorton) lub możliwe do sprowadzenia z zagranicy (deflazakor – Calcort). Zgodził się ze stroną, że Encorton nie jest finansowany ze środków publicznych w Polsce we wskazaniu DMD. Dzień terapii Encortonem wynosi 1,40 zł.

Według wyliczeń organu koszt 1 saszetki leku Translarna jest około 1,37 - 2,05 razy wyższy od kosztu 540 tabletek leku Calcort oraz około 4,2 razy wyższy od kosztu 180 tabletek leku Encorton. Kwota stanowiąca koszt 1 saszetki leku Translarna jest równoważna kwocie pokrywającej 8,2 -12,3 miesiąca terapii (około rok) lekiem Calcort lub 25,4 miesiąca terapii (około dwa lata) lekiem Encorton przy założeniu, że pacjent zażywa 18 mg leku Calcort lub 20 mg Encortonu na dobę. Kwota stanowiąca dzienny koszt terapii lekiem Translarna pozwala na zapewnienie pacjentowi leczenia z zastosowaniem leku Calcort przez okres 33 - 49 miesięcy (około 4 lata) lub zapewnienie terapii lekiem Encorton przez okres 101,5 miesiecy (około 8 lat). Organ uznał wskazane kryterium za niespełnione.

Organ uznał za niespełnione kryterium wpływu na wydatki podmiotu zobowiązanego do finansowania świadczeń ze środków publicznych i świadczeniobiorców. Całkowity koszt 6-miesięcznej terapii lekiem Translarna jest około 987-1476 razy wyższy od kosztu 6-miesięcznej terapii lekiem Calcort oraz 3044 razy wyższy od kosztu 6 miesięcy terapii z zastosowaniem leku Encorton. W oparciu o cenę jednostkową opakowania, koszt rocznej terapii lekiem Translarna szacowany jest na poziomie 1.531.634,88 zł brutto. Powyższa kwota stanowi 7,5% całkowitej kwoty przeznaczonej przez Narodowy Fundusz Zdrowia na finansowanie świadczeń gwarantowanych z zakresu leków nieposiadających pozwolenia na dopuszczenie do obrotu w Polsce. Z uwagi na konieczność racjonalnego wydatkowania środków publicznych, wydanie zgody na refundację leku Translarna przy braku spełnienia ustawowych kryteriów organ uznał za naruszające przepisy prawa.

Minister Zdrowia zbadał kryterium istnienia alternatywnej technologii medycznej, w rozumieniu ustawy o świadczeniach, oraz jej efektywności klinicznej i bezpieczeństwa stosowania. Odwołując się do danych literaturowych, organ stwierdził, że w leczeniu DMD stosowane są glikokortykosteroidy, ze szczególnym uwzględnieniem prednizonu oraz deflazakortu.

Zgodnie z dokumentacją medyczną strony, w aktualnym leczeniu wykorzystywany jest m.in. produkt leczniczy Calcort, deflazacort, poprzednio stosowano lek Encorton, prednisonum – leki mogą być stosowane zamiennie, co również uwzględniono w dokumentacji medycznej. Pacjent jest również rehabilitowany. Zgodnie z ostatnią ocenę stanu zdrowia z dnia [...] stycznia 2017 r. pacjent jest stabilny, dobrze się czuje a w teście 6MWD (dystans pokonany w czasie 6 minutowego testu chodzenia) osiągnął wynik 494 m. Ewentualne leczenie pacjenta wnioskowanym produktem leczniczym będzie wymagać prawdopodobnie również utrzymania dotychczasowej terapii z wykorzystaniem glikokortykosteroidów. Powyższe wynika z faktu, iż glikokortykosteroidy były podawane również w trakcie badania klinicznego dotyczącego leku Translarna. Biorąc pod uwagę powyższe informacje, a także dane dotyczące terapii glikokortykosteroidami, organ uznał kryterium za niespełnione. GKS są uznawaną na całym świecie metodą terapii pacjentów z DMD, pozwalającą znacznie ograniczyć postęp choroby i wydłużyć życie pacjenta.

Zdaniem organu zgromadzone dane charakteryzują się wysoką jakością, wiarygodnością, jak również dostarczające pełnych informacji pozwalających na ocenę wymienionych powyżej kryteriów.

W chwili obecnej brak jest danych naukowych porównujących skuteczność atalurenu (leku Translarna) i glikokortykosteroidów w monoterapii. W badaniach nie oceniano wpływu zastosowanego leczenia na czas przeżycia, co wydaje się kluczowym elementem w przypadku pacjentów chorych na DMD, gdyż aktualnie stosowane leczenie objawowe z wykorzystaniem tanich glikokortykosteroidów również znacząco wydłuża czas przeżycia ([...]). Produkt leczniczy Translarna, podobnie jak glikokortykosteroidy, nie jest w stanie powstrzymać postępu choroby, ponadto dane sugerujące możliwość opóźniania przez lek Translarna postępu choroby są niepełne lub nieistotne statystycznie i wymagają dodatkowego potwierdzenia.

Spośród 5 krajów o zbliżonym do Polski PKB (Chorwacja, Grecja, Litwa, Łotwa, Węgry) wnioskowana technologia medyczna jest dostępna i refundowana jedynie na Węgrzech.

WSA w Warszawie uchylił powyższą decyzję.

Zdaniem Sądu I instancji, w sprawie nie zostały wyjaśnione wszystkie istotne dla rozstrzygnięcia okoliczności stanu faktycznego sprawy w procesie jego subsumpcji pod zastosowane normy prawa, którymi organ uzasadnił odmowę wydania skarżącemu zgody na wnioskowaną refundację leku Translarna.

Sąd stwierdził, że w świetle wyroku NSA z 6 października 2016 r. II GSK 2765/16, kwestia zastosowania w niniejszej sprawie art. 39 ust. 1 p.f., jako materialnoprawnej podstawy rozstrzygnięcia w przedmiocie wydania zgody na wnioskowaną refundację leku Translarna została definitywnie przesądzona i nie wymaga dalszych wyjaśnień.

WSA wskazał, że decyzja w sprawie zgody na refundację leku, wydana na podstawie art. 39 ust. 1 ustawy o refundacji, jest decyzją w sprawie indywidualnej, wszczynanej na wniosek osoby, dla której szpital lub lekarz prowadzący wydał zapotrzebowanie na lek. Organ ma obowiązek stosowania w postępowaniu poprzedzającym wydanie tej decyzji przepisów ustawy z dnia 14 czerwca 1960 r. – Kodeks postępowania administracyjnego (Dz. U. z 2017 r., poz. 1257; dalej: k.p.a.), a w szczególności obowiązany jest przeprowadzić w sprawie postępowanie dowodowe zgodnie z zasadami określonymi w przepisach art. 7, 77 § 1 i 80 k.p.a. oraz uzasadnić rozstrzygnięcie stosownie do wymogów art. 107 § 3 k.p.a. Na organie rozpoznającym wniosek refundacyjny spoczywa też obowiązek ustosunkowania się do tego wniosku/zgłoszonego żądania z uwzględnieniem interesu społecznego i słusznego interesu obywatela. Organ winien przy tym w sposób wyczerpujący nie tylko zebrać, ale i rozpatrzyć cały materiał dowodowy. Innymi słowy, zastosowanie normy art. 12 w związku z art. 39 ust. 1 ustawy o refundacji (a więc zgoda na refundację lub odmowa zgody) dokonać się może jedynie na podstawie wszystkich dowodów – dostępnych organowi – obrazujących w sposób zupełny indywidualny stan sprawy, po ich wyczerpującej ocenie.

Zdaniem WSA, ustaleń co do zaistnienia przesłanki skuteczności określanej w art. 12 ust. 4 ustawy o refundacji organ dokonał w szczególności na podstawie rekomendacji Prezesa AOTM z [...] grudnia 2016 r. oraz pisma (analizy weryfikacyjnej) tego organu z [...] lutego 2017 r., w których Prezes AOTM nie zarekomendował objęcia refundacją produktu leczniczego Translarna. Z pism tych wynika, że Agencja skuteczność terapeutyczną leku zdaje się łączyć przede wszystkim z całkowitym wyleczeniem pacjenta lub odwracaniem skutków choroby. Przyznaje bowiem, że ataluren "jedynie może spowalniać" postęp choroby poprzez wydłużenie zdolności poruszania się, kładąc jednocześnie akcent na brak modyfikacji naturalnego przebiegu choroby. Zatem spowalnianiu przez lek postępu choroby nie nadaje odpowiedniej wartości terapeutycznej w kontekście ww. kryterium skuteczności klinicznej i praktycznej.

W ocenie Sądu takie założenie, które stało się w zaskarżonej decyzji udziałem organu opierającego się na stanowisku Agencji, jest błędne, gdyż spowolnienie choroby wydłuża czas sprawności chorego, co wpływa na jakość życia, i samo w sobie wyznacza wartość i skuteczność terapeutyczną leku w kategoriach kryteriów skuteczności klinicznej i praktycznej. W sytuacji choroby nieuleczalnej i postępującej, a do takich chorób należy rozpoznana u skarżącego dystrofia mięśniowa typu Duchenne’a, wydłużenie zdolności poruszania się czy spowolnienie innych daleko idących objawów właściwych tej chorobie należy traktować jako istotny element/skutek leczenia. W tym sensie, Sąd wskazał, że przy ponownym rozpoznaniu sprawy, organ winien poczynić ustalenia co do kryterium skuteczności klinicznej i praktycznej leku, mając na uwadze, że nie tylko modyfikacja naturalnego przebiegu choroby prowadząca do wyleczenia lub odwracania jej skutków uzasadnia ustalenie przesłanki/kryterium skuteczności klinicznej i praktycznej leku, ale również uzasadnienia takiego można doszukiwać się w tym, że lek może spowalniać postęp choroby, podtrzymując parametry funkcjonowania chorego na czas dłuższy niż można by tego było oczekiwać, gdyby leku nie zastosowano.

WSA stwierdził, że chociaż w świetle ww. rekomendacji Prezesa Agencji i późniejszego pisma Agencji na temat efektywności leczenia atalurenem (Translarną) badania nie wskazały na istotną statystycznie poprawę jakości życia pacjenta, co jest związane zarówno z krótkim okresem badań, jak również "specyfiką działania atalurenu, który nie modyfikuje przebiegu choroby", to jednak okoliczność ta (wynikająca z wymienionych dokumentów) nie może być traktowana w tej sprawie jako przesądzająca treść rozstrzygnięcia. Wymaga ona zweryfikowania z pozostałym materiałem dowodowym zebranym w sprawie lub uzupełnionym na potrzeby wyczerpującego ustalenia stanu faktycznego na ogólnych zasadach postępowania administracyjnego przed organem.

Zdaniem Sądu, w przypadku decyzji wydawanych na podstawie art. 39 ust. 1 tej ustawy w związku z art. 31b ust. 2 pkt 3 ustawy z dnia 27 sierpnia 2004 r. o świadczeniach opieki zdrowotnej finansowanych ze środków publicznych (Dz. U. z 2017 r., poz. 1938 ze zm.; dalej ustawa o świadczeniach) pozytywna rekomendacja Prezesa AOTM nie jest wymagana. Wobec tego rekomendacja może być dowodem w sprawie, jednak podlega ocenie jak każdy z dowodów zgromadzonych w postępowaniu administracyjnym, na zasadzie określonej art. 80 k.p.a. W ocenie Sądu nie ma dostatecznych podstaw by przypisać jej szczególną moc dowodową, a zatem negatywna rekomendacja nie przesądza o braku podstaw do wydania zgody na refundację leku, na podstawie art. 39 ust. 1 ustawy o refundacji. Tym samym ograniczenie przez organ badania przesłanki refundacyjnej do rekomendacji Prezesa AOTM uzasadnia stanowisko o wydaniu decyzji bez wyczerpującego zbadania i rozważenia wszystkich pozostałych okoliczności i dowodów w sprawie, a zatem z naruszeniem przepisów postępowania.

Zdaniem Sądu organ nie odniósł się w wyczerpującym i zauważalnym stopniu do załączonego do zapotrzebowania na sprowadzenie leku z zagranicy zaświadczenia lekarza prowadzącego – specjalisty neurologii dziecięcej dr hab. med. A. K.-P. z [...] maja 2015 r., a także do stanowiska Krajowego Konsultanta ds. neurologii dziecięcej dr hab. n. med. E. E.-W. (ww. pismo z [...] sierpnia 2015 r.), które odstają od wniosków rekomendacji Prezesa AOTM i pisma AOTM z [...] lutego 2017 r.

WSA stwierdził, że pisma Krajowego Konsultanta i lekarza prowadzącego są lakoniczne w treści (bez naukowego pogłębienia problemu), lecz jednoznaczne, gdy idzie o wnioski na temat leczenia spornym lekiem, co w sytuacji gdy formułują je osoby o wysokim poziomie wiedzy i doświadczenia praktycznego, nie może pozostać poza zakresem zainteresowania organu, gdyż brak analizy tych pism/stanowisk czyni ustalenia organu niepełnymi, a zarazem podważa ich jakość. W sytuacji gdy organ na temat problematyki leczenia dystrofii mięśniowej ma inne zdanie, niż wynika to ze stanowiska lekarza prowadzącego, a zwłaszcza stanowiska Konsultanta Krajowego w dziedzinie neurologii dziecięcej, którego sam powołuje spośród specjalistów w danej dziedzinie wiedzy, winien to uzasadnić i podać, dlaczego rekomendację Prezesa AOTM i późniejsze stanowisko Agencji z [...] lutego 2017 r. uważa za wyczerpujące istotę zagadnienia, a nie bierze pod uwagę innych stanowisk. Jest to o tyle istotne, że nawet powoływane w zaskarżonej decyzji – za wzmiankowaną rekomendacją i stanowiskiem Agencji – wyniki badań atalurenu, uznane co do zasady przez organ za niepotwierdzające jego skuteczności w obszarze terapii dystrofii mięśniowej, wykazały różnice na korzyść wnioskowanej nowej technologii leczenia atalurenem. W szczególności w trakcie 48-tygodniowego okresu badania (Badanie 020) zaobserwowano, że w grupie pacjentów stosujących ataluren żaden nie utracił zdolności chodzenia (na 47 pacjentów), zaś w grupie placebo 4 utraciło tę zdolność. Z kolei w metaanalizie obu badań w grupie atalurenu również żaden chory nie utracił zdolności do samodzielnego poruszania się (na 69 pacjentów), a w grupie placebo zdolność tę utraciło 6 osób (na 72 pacjentów).

Zdaniem Sadu, chociaż z uwagi na charakter choroby i jej skutki nie została dowiedziona w ten sposób skuteczność leku w zakresie pierwszorzędnych punktów końcowych, takich jak przeżycie całkowite czy progresja choroby/czas do wystąpienia progresji oraz istotna statystycznie poprawa jakości życia pacjentów, to jednak wyniki badania jednoznacznie świadczą na korzyść atalurenu, a nie odwrotnie. Żaden bowiem z objętych badaniem pacjentów leczonych atalurenem nie utracił w okresie tego badania zdolności do samodzielnego poruszania, podczas gdy w grupie placebo takie przypadki wystąpiły; pozwalać to może – w ocenie Sądu – na odnotowanie tendencji działania leku w kierunku korzystnym dla pacjenta, a nie obojętnym czy niekorzystnym.

WSA wskazał, że organ w uzasadnieniu zaskarżonej decyzji zdaje się eksponować znaczenie kryterium skuteczności klinicznej, wskazując na wątpliwości związane w tym względzie z lekiem Translarna/atalurenem oraz kryterium istnienia alternatywnej technologii medycznej (art. 12 pkt 4 i 10 ustawy o refundacji), nie rozważając w wyczerpującym zakresie kryterium skuteczności praktycznej, jak również kryterium korzyści zdrowotnych wynikających z możliwości zastosowania spornego leku (art. 12 pkt 4 i 6 ustawy o refundacji) potwierdzonych w sytuacji skarżącego przez lekarza prowadzącego i Krajowego Konsultanta ds. neurologii dziecięcej (z ich stanowisk wynika również skuteczność kliniczna leku). Skoro skuteczność działania leku można zróżnicować odnośnie do każdego pacjenta, to nie jest też uzasadnione generalne odwoływanie się do kryterium istnienia alternatywnej technologii medycznej (art. 12 pkt 10 ustawy o refundacji) odnoszącego się do wszystkich osób ubiegających się o refundację leku, bez ustalenia, czy terapia tym lekiem jest efektywna i może zostać bezpiecznie zastosowana w okolicznościach konkretnego przypadku. W sytuacji skarżącego organ winien rozważyć w tym względzie stanowiska/opinie lekarza prowadzącego i Krajowego Konsultanta ds. neurologii dziecięcej. Odwoływanie się natomiast do negatywnej decyzji rejestracyjnej dla spornego leku wydanej przez ww. Amerykańską Agencję ds. Żywności i Leków (FDA) oraz jedynie warunkowej rejestracji leku na terenie Unii Europejskiej przez Europejską Agencję ds. Leków (EMA) nie jest dowodem potwierdzającym brak skuteczności spornego leku – klinicznej i praktycznej (na marginesie tego Sąd odnotował uwagę zawartą na stronie 6 ww. pisma Agencji z [...] lutego 2017 r. na temat nieodnalezienia "żadnego dokumentu mogącego zostać uznanym za ostateczną opinię FDA").

W tej sytuacji, WSA uznał, że przedwczesne jest stwierdzenie organu o niespełnieniu przesłanek z art. 12 ustawy o refundacji, ponieważ organ nie dokonał wszechstronnej analizy i oceny kompletnego materiału dowodowego. Poza tym z niczego nie wynika, że wyrażenie zgody na refundację jest uzasadnione tylko w razie wykazania pełnej skuteczności klinicznej leku. W zakresie zaś skuteczności praktycznej rozstrzygnięcie o zgodzie na jego refundację wymaga dokładnego rozważenia indywidualnego przypadku wnioskodawcy, w tym odniesienia się do opinii lekarza prowadzącego i Krajowego Konsultanta. Celem indywidualizacji sprawy organ winien też podjąć inicjatywę dowodową obliczoną na jej pełne wyjaśnienie, w szczególności zasięgnąć opinii co najmniej Krajowego Konsultanta w dziedzinie neurologii dziecięcej i Konsultantów innych dziedzin pozostających w związku z leczeniem choroby skarżącego, w tym zwrócić się do lekarzy dotąd zajmujących stanowisko w sprawie tego leczenia o rozwinięcie/doprecyzowanie tego stanowiska, a to wobec wzmiankowanej już wyżej lakoniczności dotychczasowych ich wypowiedzi na ten temat.

Zdaniem Sądu, odmawiając skarżącemu zgody na refundację leku Translarna i wskazując na korzystanie z alternatywnych leków (także refundowanych) dostępnych na krajowym rynku i nieporównywalnie tańszych – glikokortykosteroidów, organ nie dokonał na bazie dokumentacji medycznej wyczerpującej analizy tego stanowiska, a to w szczególności na tle zarzutu wniosku o ponowne rozpatrzenie sprawy akcentującego stosowanie glikokortykosteroidów wyłącznie w leczeniu objawowym, podczas gdy ataluren skierowany jest na leczenie przyczyny choroby – co koresponduje ze stanowiskiem lekarza prowadzącego (w chwili obecnej nie ma alternatywnego sposobu leczenia dystrofii) i opinii Krajowego Konsultanta ds. neurologii dziecięcej (w chwili obecnej nie ma żadnej innej dostępnej alternatywnej metody leczenia).

Fakt, że jak wynika z pisma lekarza prowadzącego z [...] grudnia 2016 r. "skarżący leczony jest zgodnie z obowiązującym standardem opieki: otrzymuje glikokortykoidy, jest systematycznie rehabilitowany ruchowo" (organ powołał się też w zaskarżonej decyzji na jej artykuł "Glikokortykoidy w leczeniu dystrofii mięśniowej Duchenne’a – standard postępowania") nie eliminuje z obszaru tego leczenia leku Translarna, ataluren, a tym samym nie może samo w sobie podważać zasadności wniosku o jego refundację, skoro płaszczyzna działania tego leku jest inna niż glikokortykoidów. Standard ich stosowania wynika z powszechnej dostępności i braku innych możliwych sposobów leczenia choroby. Pojawienie się takiej możliwości przez stosowanie leku Translarna, ataluren może tworzyć w leczeniu dystrofii nową jakość i nowe standardy działania. Tym samym może uzasadniać wniosek refundacyjny niezależnie od dotychczasowych standardów i praktyki leczenia glikokortykoidami, które mogą poprawić stan funkcjonalny (objawowy) chorego, ale nie spowalniają (nie modyfikują naturalnego przebiegu) choroby, gdyż nie są nakierowane na jej przyczynę, a więc inaczej niż jest to przypisywane lekowi Translarna, ataluren.

Odnosząc się do kryterium konkurencyjności leku, Sąd wskazał, że na tle stanowisk lekarza prowadzącego i Krajowego Konsultanta ds. neurologii dziecięcej nie ma podstaw do traktowania leków standardowych (glikokortykosteroidów) jako technologii alternatywnej dla leku Translarna. Wobec tego w myśl art. 12 pkt 8-9 ustawy o refundacji przeciwstawione sobie w tych analizach leki nie mogą być traktowane na zasadzie prostych zamienników – droższego i tańszego – o tożsamych w istocie skutkach działania. Zatem sporny lek winien być oceniany w kategoriach kosztowych jako istotny w terapii skarżącego, dla którego nie ma odpowiednika, niezależnie od tego, że przedmiotem sporu w tej sprawie jest jego skuteczność kliniczna i praktyczna, co w myśl wcześniejszych wywodów wymaga dalszych w sprawie wyjaśnień, łącznie z przesądzeniem kwestii, czy efekty stosowania tego leku nie odbiegają od efektów leczenia standardowego.

Poza tym zdaniem WSA analizy kosztowe stosowania spornego leku względem leków z terapii standardowej winny być brane pod uwagę w kontekście konstytucyjnego prawa do ochrony zdrowia (art. 68 ust. 1-3 Konstytucji). W tym sensie słuszne jest stanowisko skargi, że wynikającego z tych przepisów uprawnienia do ochrony zdrowia nie można traktować jako iluzorycznego bądź czysto potencjalnego.

Sąd uznał, że stosując kryteria z art. 12 ustawy o refundacji, w tym kryteria kosztowe, jakie wynikają z punktów 8-9 tego przepisu, organ winien mieć na uwadze, żeby realizacja zasady dbałości o środki finansowe przeznaczone na budżet refundacji leków nie prowadziła do obniżenia standardu ochrony zdrowotnej skarżącego. Podwyższenie (a nie obniżenie) tego standardu winno być tak samo ważnym celem działania organu jak kwestie budżetowe. Poruszając się w graniach dostępnych środków budżetowych oraz mając na uwadze prawo skarżącego do ochrony zdrowia, w tym do optymalnie wysokiego standardu leczenia, organ winien racje te starannie wyważyć i dać temu wyraz w uzasadnieniu podjętego rozstrzygnięcia.

WSA wskazał, że przy ponownym rozpoznaniu sprawy organ, dysponując ww. instrumentami/kryteriami weryfikowania merytorycznej sfery wniosku refundacyjnego, zastosuje się do powyższych wskazań co do oceny i zastosowania tych kryteriów w przypadku skarżącego. Obowiązkiem organu jest też zajęcie stanowiska względem wszystkich zarzutów i argumentacji wniosku skarżącego o ponowne rozpatrzenie sprawy (na ten etap postępowania wraca do organu sprawa niniejsza w następstwie uchylenia przez Sąd zaskarżonej decyzji. W szczególności zaś, oprócz ww. rekomendacji i pisma AOTM organ weźmie pod uwagę, w tym zbierze dodatkowe/uzupełni obecne opinie konsultantów krajowych i wojewódzkich, jak również publikacje odnoszące się do oceny skuteczności spornego leku i jego charakterystyki.

Skargę kasacyjną od powyższego wyroku złożył organ, wnosząc o jego uchylenie i przekazanie sprawy do ponownego rozpoznania WSA w Warszawie.

Zarzucił naruszenie przepisów postępowania, które mogły mieć istotny wpływ na wynik sprawy, tj. art. 145 § 1 pkt 1 lit. c w związku z art. 135 i art. 151 p.p.s.a. w związku z art. 7, 77 § 1, 80 i 107 § 3 k.p.a. poprzez uwzględnienie skargi na podstawie błędnego przyjęcia, że organ naruszył przepisy postępowania, bowiem w sprawie nie zostały wyjaśnione wszystkie istotne dla rozstrzygnięcia okoliczności stanu faktycznego, podczas gdy organ prawidłowo przeprowadził postępowanie, zebrał niezbędny do podjęcia rozstrzygnięcia materiał dowodowy, wyjaśnił istotne dla rozstrzygnięcia kwestie, zindywidualizował postępowanie oraz prawidłowo zanalizował zebrany w sprawie materiał dowodowy, co powinno było skutkować oddaleniem skargi.

W uzasadnieniu przedstawiono argumenty na poparcie zarzutów.

Naczelny Sąd Administracyjny zważył, co następuje:

Skarga kasacyjna nie zasługuje na uwzględnienie.

Zgodnie z art. 183 § 1 p.p.s.a., Naczelny Sąd Administracyjny rozpoznaje sprawę w granicach skargi kasacyjnej, bierze jednak z urzędu pod uwagę nieważność postępowania. W rozpoznawanej sprawie nie występują przesłanki nieważności postępowania sądowoadministracyjnego enumeratywnie wyliczone w art. 183 § 2 p.p.s.a. Z tego względu Naczelny Sąd Administracyjny przy rozpoznaniu sprawy związany był granicami skargi kasacyjnej. Granice te są wyznaczone wskazanymi w niej podstawami, którymi – zgodnie z art. 174 p.p.s.a. – może być:

1) naruszenie prawa materialnego przez błędną jego wykładnię lub niewłaściwe zastosowanie;

2) naruszenie przepisów postępowania, jeżeli uchybienie to mogło mieć istotny wpływ na wynik sprawy.

Skarga kasacyjna jest sformalizowanym i profesjonalnym środkiem prawnym, co oznacza, że sposób ujęcia jej zarzutów wyznacza granice rozpoznawania sprawy kasacyjnej. Powinna ona zawierać przytoczenie podstaw kasacyjnych oraz ich uzasadnienie (art. 176 § 1 pkt 2 p.p.s.a.). Przytoczenie podstaw kasacyjnych to wskazanie konkretnych przepisów prawa materialnego lub przepisów postępowania, które w ocenie skarżącego zostały naruszone przez sąd pierwszej instancji i precyzyjne wyjaśnienie, na czym polegało niewłaściwe zastosowanie lub błędna wykładnia prawa materialnego, bądź wykazanie istotnego wpływu naruszenia prawa procesowego na rozstrzygnięcie sprawy przez sąd pierwszej instancji. Związanie Naczelnego Sądu Administracyjnego granicami skargi kasacyjnej polega na tym, że jest on władny badać naruszenie jedynie tych przepisów, które zostały wyraźnie wskazane przez stronę skarżącą. Ze względu na ograniczenia wynikające ze wskazanych regulacji prawnych, Naczelny Sąd Administracyjny nie może we własnym zakresie konkretyzować zarzutów skargi kasacyjnej, uściślać ich ani w inny sposób korygować.

Skarga kasacyjna Ministra Zdrowia została oparta wyłącznie na zarzucie określonym w art. 174 pkt 2 p.p.s.a. – na naruszeniu przepisów postępowania, tj. art. 145 § 1 pkt 1 lit. c) p.p.s.a. w związku z art. 7, 77 § 1, 80 i 107 § 3 k.p.a.

Dodać też trzeba – co w rozpatrywanej sprawie uznać należało za konieczne i niezbędne – że o skuteczności zarzutów naruszenia przepisów postępowania formułowanych w ramach podstawy kasacyjnej określonej w art. 174 pkt 2 p.p.s.a. nie decyduje każde im uchybienie, lecz tylko i wyłącznie takie, które mogło mieć istotny wpływ na wynik sprawy. Przez "wpływ", o którym mowa na gruncie przywołanego przepisu, rozumieć należy istnienie związku przyczynowego pomiędzy uchybieniem procesowym stanowiącym przedmiot zarzutu skargi kasacyjnej a wydanym w sprawie zaskarżonym orzeczeniem sądu administracyjnego I instancji, który to związek przyczynowy jakkolwiek nie musi być realny, to jednak musi uzasadniać istnienie hipotetycznej możliwości odmiennego wyniku sprawy. Wynikającym z przepisu art. 176 § 1 pkt 2 p.p.s.a. obowiązkiem strony wnoszącej skargę kasacyjną jest więc nie tylko wskazanie podstaw kasacyjnych, lecz również ich uzasadnienie, co w odniesieniu do zarzutu naruszenia przepisów postępowania powinno się wiązać z uprawdopodobnieniem istnienia wpływu zarzucanego naruszenia na wynik sprawy. Autor skargi kasacyjnej zobowiązany jest więc uzasadnić, że następstwa zarzucanych uchybień były na tyle istotne, że kształtowały lub współkształtowały treść kwestionowanego orzeczenia, a w sytuacji gdyby do nich nie doszło, wyrok sądu administracyjnego I instancji byłby inny. Skarżący kasacyjnie takiej argumentacji nie przedstawił, co stanowi wadę złożonego środka odwoławczego.

W związku z tym, że skarżący kasacyjnie organ nie zawarł w skardze kasacyjnej zarzutów naruszenia przepisów prawa materialnego, wszelkie twierdzenia podniesione w uzasadnieniu środka odwoławczego dotyczące dokonania przez Sąd I instancji niewłaściwej oceny ustawowych kryteriów wydania zgody na refundację leków zawartych w art. 12 ustawy o refundacji, przede wszystkim, przeprowadzenia błędnej analizy pojęć skuteczności klinicznej i skuteczności praktycznej, nie mogą odnieść zamierzonego przez autora skargi kasacyjnej skutku.

Przed przystąpieniem do oceny zarzutów skargi kasacyjnej należy poczynić kilka uwag natury ogólnej.

Zgodnie z art. 15 ust. 1 ustawy o świadczeniach świadczeniobiorcy mają na zasadach określonych w ustawie prawo do świadczeń opieki zdrowotnej, których celem jest zachowanie zdrowia, zapobieganie chorobom i urazom, wczesne wykrywanie chorób oraz zapobieganie niepełnosprawności i jej ograniczenie. W myśl art. 15 ust. 2 pkt 17 ustawy o świadczeniach, świadczeniobiorcom przysługują świadczenia gwarantowane, w tym w zakresie leków nieposiadajacych pozwolenia na dopuszczenie do obrotu na terytorium RP, sprowadzanych z zagranicy na warunkach i w trybie określonym w art. 4 p.f., pod warunkiem, że w stosunku do tych leków wydano decyzję o objęciu refundacją na podstawie ustawy o refundacji.

Stosownie do art. 31b ust. 2 pkt 3 ustawy o świadczeniach, kwalifikacji świadczenia opieki zdrowotnej jako świadczenia gwarantowanego dokonuje minister właściwy do spraw zdrowia, biorąc pod uwagę, w zakresie, o którym mowa w art. 15 ust. 2 pkt 17-18 kryteria określone w art. 12 pkt 3-6, 8-11 ustawy o refundacji.

Z kolei art. 12 ustawy o refundacji, do którego odsyła art. 31b ust. 2 pkt 3 ustawy o świadczeniach, stanowi, że minister właściwy do spraw zdrowia, mając na uwadze uzyskanie jak największych efektów zdrowotnych w ramach dostępnych środków publicznych, wydaje decyzję administracyjną o objęciu refundacją i ustaleniu urzędowej ceny zbytu, przy uwzględnieniu kryteriów wymienionych w pkt 1-13.

Z powołanych przepisów wynika, że minister właściwy do spraw zdrowia, dokonując – na podstawie art. 31b ust. 2 pkt 3 ustawy o świadczeniach – kwalifikacji świadczenia jako świadczenia gwarantowanego z zakresu leków nieposiadajacych pozwolenia na dopuszczenie do obrotu na terytorium RP, sprowadzanych z zagranicy na warunkach i w trybie określonym w art. 4 p.f., bierze pod uwagę m.in. kryterium skuteczności klinicznej i praktycznej (art. 12 pkt 4 ustawy o refundacji).

W rozpoznawanej sprawie decyzję o odmowie wydania zgody na refundacje leku wydano na podstawie art. 39 ust. 1 ustawy o refundacji. Zgodnie z powołanym przepisem, lek nieposiadający pozwolenia na dopuszczenie do obrotu na terytorium Rzeczypospolitej Polskiej i sprowadzany z zagranicy na warunkach i w trybie określonym w art. 4 p.f., może być wydawany po wniesieniu przez świadczeniobiorcę opłaty ryczałtowej, o której mowa w art. 6 ust. 2 pkt 2, za opakowanie jednostkowe, pod warunkiem wydania zgody na refundację takich produktów przez ministra właściwego do spraw zdrowia.

W orzecznictwie Naczelnego Sądu Administracyjnego ugruntował się pogląd, którego w żadnej mierze nie kwestionuje autor skargi kasacyjnej, że postępowanie przeprowadzane w oparciu o art. 12 w związku z art. 39 ust. 1 ustawy o refundacji jest postępowaniem administracyjnym w indywidualnej sprawie, wszczynane na wniosek osoby, dla której szpital lub lekarz prowadzący wydał zapotrzebowanie na określony produkt leczniczy, o czym mowa w art. 4 ust. 2 p.f. Oznacza to, że organ prowadzący postępowanie podejmuje decyzję w przedmiocie wyrażenia zgody na refundację po przeprowadzeniu postępowania dowodowego zgodnie z zasadami określonymi w art. 7, art. 77 § 1 oraz art. 80 k.p.a. (por. np. wyroki NSA: z dnia 29 stycznia 2015 r., II GSK 1816/14, z dnia 7 czerwca 2016, sygn. akt II GSK 143/15). Innymi słowy, określone zastosowanie normy przepisu art. 12 w związku z art. 39 ust. 1 ustawy o refundacji dokonać się może jedynie na podstawie wszystkich dowodów obrazujących w sposób zupełny indywidualny stan sprawy, po ich wszechstronnej ocenie.

W świetle dotychczasowych ogólnych rozważań za trafne należy uznać stanowisko Sądu I instancji, że na organie rozpoznającym wiosek o wyrażenie zgody na refundację leku, spoczywał obowiązek ustosunkowania się do zgłoszonego żądania z uwzględnieniem interesu społecznego i słusznego interesu obywatela. Organ winien przy tym w sposób wyczerpujący nie tylko zebrać, ale i rozpatrzyć cały materiał dowodowy. Tymczasem takiego spojrzenia organu na sprawę zabrakło i podobna ocena Sądu I instancji znajduje pełne uzasadnienie w aktach sprawy.

Należy zauważyć, że WSA w uzasadnieniu zaskarżonego wyroku prawidłowo zwrócił uwagę na konieczność zindywidualizowania rozstrzygnięcia organu w rozpoznawanej sprawie dotyczącej ściśle oznaczonego podmiotu, znajdującego się w konkretnej sytuacji faktycznej, co skutkuje koniecznością zgromadzenia materiału potrzebnego dla oceny spełnienia przesłanki skuteczności tak klinicznej, jak i praktycznej. Nie oznacza to jednak uznania priorytetu jednego kryterium nad drugim. Wbrew poglądowi autora skargi kasacyjnej Sąd I instancji nie wyraził w tym względzie kategorycznego stanowiska, natomiast jednoznacznie i zarazem trafnie, wypowiedział się co do tego, że zaskarżona decyzja została wydana bez wyczerpującego zbadania i rozważenia wszystkich okoliczności i dowodów zebranych w sprawie.

W rozpoznawanej sprawie, w świetle argumentacji wskazanej w uzasadnieniu zaskarżonej decyzji, ustaleń co do zaistnienia przesłanki skuteczności określanej w art. 12 ust. 4 ustawy o refundacji organ dokonał w szczególności na podstawie załączonej do akt ww. rekomendacji Prezesa AOTM z [...] grudnia 2016 r. nr [...] oraz pisma (analizy weryfikacyjnej) tego organu z [...] lutego 2017 r. Zgodnie ze wskazaną rekomendacją "Prezes Agencji nie rekomenduje objęcia refundacją produktu leczniczego Translarna (...) w ramach programu lekowego leczenie dystrofii mięśniowej typu Duchenne’a powodowanej mutacją nonsensowną (...)". Niezasadność tej refundacji we wnioskowanym wskazaniu Prezes Agencji upatruje w braku informacji na temat wpływu stosowania terapii atalurenem na całkowite przeżycie pacjentów oraz wiek utraty zdolności chodzenia, co – według Prezesa Agencji – jest podstawowym ograniczeniem dotyczącym skuteczności tej terapii i kluczowym dla tego wskazania zagadnieniem. Natomiast w piśmie z [...] lutego 2017 r. Prezes wskazał dodatkowo, że niemożliwe i nieuzasadnione jest jednoznaczne stwierdzenie, że ataluren stanowi opcję terapeutyczną o wysokiej skuteczności i bezpieczeństwie w leczeniu dystrofii mięśniowej, gdyż konieczne są dalsze badania i obserwacje nad substancją, utwierdzające w przekonaniu o wpływie terapii na zahamowanie choroby i późniejszy rozwój, zwłaszcza że lek ten nie modyfikuje naturalnego przebiegu choroby, a jedynie może spowalniać jej postęp poprzez wydłużenie zdolności poruszania się; mechanizm działania leku nie wskazuje bowiem, aby lek ten mógł powodować całkowite wyleczenie pacjenta lub odwracać skutki choroby.

Naczelny Sąd Administracyjny podziela stanowisko Sądu I instancji, że ograniczenie przez Ministra Zdrowia badania spełnienia przesłanki określonej w art. 12 pkt 4 ustawy o refundacji do rekomendacji Prezesa AOTM przemawia za przyjęciem, że zaskarżona decyzja została wydana z naruszeniem wymienionych przez WSA przepisów postępowania. W szczególności Sad I instancji słusznie zauważył, że organ nie odniósł się do szeregu dokumentów znajdujących się w aktach sprawy, w szczególności do zaświadczenia lekarza prowadzącego – specjalisty neurologii dziecięcej dr hab. med. A. K.-P. z [...] maja 2015 r., a także do jej pisma z [...] lutego 2017 r., do pisma Krajowego Konsultanta ds. neurologii dziecięcej dr hab. n. med. E. E.-W. z dnia [...] sierpnia 2015 r. i zaświadczenia dr n. med. E. S. z [...] lutego 2017 r. Zgodzić należy się ze stanowiskiem Sądu I instancji, że pozostawienie tych dowodów na boku poza zakresem zainteresowania organu czyni ustalenia organu niepełnymi, a zarazem podważa ich jakość. W szczególności organ, podzielając rekomendację Prezesa AOTM na temat problematyki leczenia dystrofii mięśniowej, powinien nie tylko uzasadnić i podać, dlaczego w pełni akceptuje ww. rekomendację Prezesa AOTM i późniejsze stanowisko Agencji z [...] lutego 2017 r., ale również wyjaśnić, dlaczego nie bierze pod uwagę innych stanowisk.

Podobne uwagi należy zgłosić do podniesionej przez Sąd I instancji kwestii braku dostatecznego i wyczerpującego odniesienia się również do kryterium korzyści zdrowotnych wynikających z możliwości zastosowania spornego leku (art. 12 pkt 6 ustawy o refundacji). Organ powinien rozważyć w tym względzie stanowiska/opinie lekarza prowadzącego i Krajowego Konsultanta ds. neurologii dziecięcej, uwzględniające indywidualny przypadek wnioskodawcy. Indywidualny stan sprawy o wyrażenie zgody na refundację leku, na co zwrócono uwagę na wstępie, wymaga przeprowadzenia wszechstronnej analizy i oceny materiału dowodowego, a nie jedynie oparcie jej na rekomendacji i późniejszym piśmie Prezesa AOTM.

Naczelny Sąd Administracyjny stwierdza, że organ nie ocenił wnikliwie całości zebranego w sprawie materiału dowodowego i jedynie powtórzył ocenę Prezesa AOTM. Z lektury zaskarżonego rozstrzygnięcia jednoznacznie wynika, że organ wydał decyzję, uwzględniając w istocie wyłącznie większość twierdzeń zawartych w rekomendacji Prezesa AOTM.

Zauważyć należy, że ani z art. 39 ust. 3 ustawy o refundacji, który dopuszcza możliwość zwrócenia się przez ministra właściwego do spraw zdrowia, w trybie określonym w art. 31e ust. 1 ustawy o świadczeniach, do Prezesa AOTM o rekomendację celem zbadania zasadności wydania zgody na refundację produktu leczniczego, ani z innego przepisu ustawy o refundacji nie należy wywodzić skutku wiążącego organ treścią wydanej rekomendacji. Trzeba w tym miejscu odnotować, że pozytywna rekomendacja Prezesa AOTM jest jednym z kryteriów koniecznych decyzji o objęciu refundacją – przewidzianą art. 12 pkt 2 ustawy o refundacji, natomiast w przypadku decyzji wydawanych na podstawie art. 39 ust. 1 tej ustawy w związku z art. 31b ust. 2 pkt 3 ustawy o świadczeniach spełnienie kryterium pozytywnej rekomendacji nie jest wymagane. Wobec tego rekomendacja, chociaż może być dowodem w sprawie, to jednak podlega ocenie jak każdy z dowodów zgromadzonych w postępowaniu administracyjnym, na zasadzie określonej art. 80 k.p.a. W judykaturze słusznie przyjmuje się, że nie ma podstaw do tego, aby przypisać rekomendacji szczególną moc dowodową (por. wyrok NSA z 7 czerwca 2016 r. II GSK 143/15).

Z tego względu rekomendację Prezesa AOTM należy traktować jako jeden z dowodów w danej sprawie indywidualnej z wniosku o refundację, dającą pewien ogólny wzorzec produktu leczniczego i jego właściwości, który to wzorzec należy zestawić z dokumentacją medyczną konkretnego wnioskującego o refundację pacjenta (świadczeniobiorcy). Dopiero tak przeprowadzona analiza materiału dowodowego w sprawie pod kątem m.in. skuteczności klinicznej i praktycznej oraz istnienia alternatywnej technologii medycznej pozwala na pełną ocenę, czy w konkretnym przypadku zgoda na refundację, oznaczająca możliwość wydania leku choremu za ryczałtową odpłatnością, znajduje swoje uzasadnienie. Co istotne, dokonując oceny zasadności wniosku o refundację, organ nie powinien również pozostawić na uboczu twierdzeń świadczeniobiorcy związanych ze skutecznością wnioskowanego leku, lecz w razie wątpliwości zażądać przedstawienia dowodów na ich poparcie.

W rozpatrywanej sprawie organ w ślad za rekomendacją Prezesa ATOM połączył skuteczność terapeutyczną leku Translarna z całkowitym wyleczeniem pacjenta lub odwracaniem skutków choroby. Sąd I instancji, nie podzielając tego poglądu, stwierdził, że w sytuacji rozpoznania u skarżącego dystrofii mięśniowej typu Duchenne’a, choroby nieuleczalnej i postępującej, spowolnienie przez lek postępu choroby, wydłużenie zdolności poruszania się czy też spowolnienie innych daleko idących objawów właściwych tej chorobie należy traktować jako istotny element/skutek leczenia.

NSA w pełni aprobuje stanowisko Sądu I instancji, że zweryfikowania z pozostałym materiałem dowodowym zebranym w sprawie lub uzupełnionym na potrzeby wyczerpującego ustalenia stanu faktycznego na ogólnych zasadach postępowania administracyjnego wymaga pogląd Prezesa Agencji, że dotychczasowe badania dotyczące efektywności leczenia atalurenem (Translarną) nie wskazały na istotną statystycznie poprawę jakości życia pacjenta, co jest związane zarówno z krótkim okresem badań, jak również "specyfiką działania atalurenu, który nie modyfikuje przebiegu choroby".

Dodatkowo należy wskazać, że Agencja Oceny Technologii Medycznych i Taryfikacji jest instytucją doradczą działającą na potrzeby Ministra Zdrowia, która odgrywa ważną rolę w procesie oceny zasadności finansowania danego świadczenia zdrowotnego. Agencja ta, jest państwową jednostką organizacyjną posiadającą osobowość prawną (art. 31m ustawy) gromadzącą dane, wykonującą analizy i wydającą niezależne rekomendacje w sprawie zasadności finansowania ze środków publicznych leków, wyrobów medycznych, środków spożywczych specjalnego przeznaczenia żywieniowego, a także świadczeń zdrowotnych. Przygotowując rekomendacje, Agencja pracuje według wytycznych oceny technologii medycznych. W swojej pracy Agencja opiera się na dowodach naukowych, które świadczą np. o tym, czy dany lek jest bezpieczny i skuteczny dla pacjenta. Wydawane przez Agencję opinie i rekomendacje dostarczają Ministrowi Zdrowia argumentów przy podejmowaniu decyzji refundacyjnych, przy uwzględnieniu ograniczonych środków płatnika.

Rekomendacja Agencji w przypadku decyzji wydawanych na podstawie art. 39 ust. 1 ustawy w związku z art. 31 b ust. 2 pkt 3 ustawy o świadczeniach są dowodami w sprawie podlegającymi – jak każdy dowód w sprawie – ocenie na zasadzie określonej art. 80 k.p.a. Rekomendacje podlegają zatem swobodnej, a nie dowolnej ocenie, organ nie może zatem zastępować uzasadnień swoich decyzji bezpośrednim odesłaniem do rekomendacji czy też cytowaniem opinii specjalistów. Konieczna jest pełna i wyczerpująca ocena wszystkich dowodów znajdujących się w aktach sprawy, ze szczególnym uzasadnieniem okoliczności, które zdecydowały o takim, a nie innym, rozstrzygnięciu. Zatem na etapie badania sprawy skarżący powinien uzyskać szczegółową, jasną, rzetelną i przejrzystą analizą ocen wszystkich dowodów sprawie, uwzględniającą zarzuty skarżącego. Uzasadnienie decyzji powinno zawierać powody, które zdecydowały o nieuwzględnieniu wniosku o refundację leku, ze szczególnym uwzględnieniem tych okoliczności, które w sprawie przemawiały na korzyść skarżącego. Takiej analizy w rozpoznawanej sprawie organ nie przeprowadził.

Sąd I instancji nie zdeprecjonował roli Agencji, co sugeruje autor skargi kasacyjnej, nie podważył jej ważnej roli w procesie oceny zasadności finansowania danego świadczenia zdrowotnego i wysokiego poziomu wydawanych opinii i rekomendacji, nie zanegował też wiedzy specjalistów orzekających w sprawie i ich bogatego dorobku naukowego.

Zdaniem Naczelnego Sądu Administracyjnego prawidłowa jest zasadnicza konstatacja Sądu I instancji, że Minister Zdrowia, wydając zaskarżoną decyzję, w sposób niewystarczający zbadał, czy w sprawie została spełniona przesłanki objęcia leku refundacją, o której mowa w art. 12 ustawy o refundacji.

W zaskarżonym kasacyjnie wyroku Sąd I instancji słusznie uznał, że organ decydując w przedmiocie objęcia refundacją wnioskowanego przez P. N. leku Translarna, Ataluren, dopuścił się istotnych z perspektywy art. 12 pkt 4, 6 i 10 ustawy o refundacji naruszeń prawa procesowego tj. art. 7, art. 8, art. 77 § 1 k.p.a. Zdaniem Sądu przy stwierdzeniu przesłanek nieskuteczności klinicznej i praktycznej wnioskowanego leku oraz istnienia alternatywnej technologii medycznej zabrakło zindywidualizowania sprawy poprzez dokonanie oceny wniosku o objęcie leku refundacją w oparciu o dokumentację lekarską i twierdzenia skarżącego.

W ocenie Naczelnego Sądu Administracyjnego, tego rodzaju ustalenia powinny zostać dokonane przez organ na podstawie oceny sytuacji konkretnego chorego, nie zaś wyłącznie w oparciu o rekomendację Prezesa Agencji dotyczącą skuteczności i zastosowania leku na poziomie ogólnym. Skuteczność działania leku może być różna dla poszczególnych pacjentów, brak jest zatem możliwości automatycznego uwzględniania negatywnej przesłanki, określonej w art. 12 pkt 10 ustawy o refundacji, w stosunku do wszystkich osób występujących o refundację, tym bardziej, że zgodnie ze stanowiskiem lekarza prowadzącego i opinią Krajowego Konsultanta ds. neurologii dziecięcej w chwili obecnej nie ma żadnej innej dostępnej alternatywnej metody leczenia przyczynowego, gdyż stosowanie glikokortykosteroidów dotyczy leczenia objawowego.

Odmawiając skarżącemu zgody na refundację leku Translarna i wskazując na korzystanie z alternatywnych leków (także refundowanych) dostępnych na krajowym rynku i nieporównywalnie tańszych – glikokortykosteroidów, organ nie dokonał wyczerpującej analizy tego stanowiska, w szczególności w kontekście znajdującej się w aktach dokumentacji medycznej.

Biorąc powyższe pod uwagę, NSA przyjął, że zasadnie Sąd I instancji stwierdził, że stanowisko organu o braku spełnienia przesłanek z art. 12 ustawy o refundacji należy uznać za przedwczesne.

W tym stanie rzeczy trzeba stwierdzić, że wbrew wywodom skargi kasacyjnej Sąd I instancji zasadnie zarzucił Ministrowi Zdrowia naruszenie art. 7, 77 § 1, 80 i 107 § 3 k.p.a. Kontrolowana przez Sąd I instancji decyzja Ministra Zdrowia została wydana w postępowaniu, które nie zostało przeprowadzone zgodnie ze standardami procedury administracyjnej. Nieusprawiedliwione są zatem procesowe zarzuty skargi kasacyjnej. Sąd I instancji nie złamał wytykanych mu przepisów art. 7, 77 § 1, 80 i 107 § 3 k.p.a.

Z podanych przyczyn Naczelny Sąd Administracyjny, na podstawie art. 184 p.p.s.a., oddalił skargę kasacyjną.

O kosztach postępowania kasacyjnego orzeczono na podstawie art. 204 pkt 2 p.p.s.a. w związku z § 14 ust. 1 pkt 2 lit. c w związku z ust. 1 pkt 1 lit. c rozporządzenia Ministra Sprawiedliwości z 22 października 2015 r. w sprawie opłat za czynności radców prawnych (Dz. U. poz. 1804 ze zm.). Kwota zasądzonych na rzecz skarżącego kosztów postępowania (240 zł) wynika z tego, że pełnomocnik P. N., ustanowiona na etapie postępowania przed Sądem I instancji, stawiła się na rozprawie przed Naczelnym Sądem Administracyjnym.