偽薬は、偽薬効果（プラセボ効果）を期待して処方されることもあるが、本物の薬の治療効果を実験的に明らかにするため、比較対照試験（対照実験）で利用されることが多い（その代表としては二重盲検法がある）。不眠などの不定愁訴を訴える患者に対し、睡眠薬を継続して処方することが危険と判断される場合、ビタミン剤を睡眠薬と偽って処方することがあるが、WHOはこのような事を行わないよう勧告している。
偽薬を処方することに対する倫理的な批判もあるため、現在の治験における比較対照試験では、通常、類似薬効薬が用いられる。
偽薬効果.
偽薬効果が存在する可能性は広く知られている。特に痛みや下痢、不眠などの症状に対しては、偽薬にもかなりの効果があるとも言われており、治療法のない患者や、副作用などの問題のある患者に対して安息をもたらすために、本人や家族の同意を前提として、時に処方されることがある。医師法にも、暗示的効果を期待し、処方箋を発行することがその暗示的効果の妨げになる場合に、処方箋を交付する義務がない事が規定されている。
多くの場合、重要で意味のある偽薬効果を得るために欺瞞や隠蔽は必要ない。偽薬であることがわかっていても、偽薬は機能する。
疑問視する意見.
薬の臨床試験における偽薬の役割は、非常に重要である。薬を飲んで治療効果があったとしても、それが偽薬効果によるものなのか、本当の薬理作用によるものなのかを区別する必要がある。治療効果を調べる際には、被験者の同意の下、できるだけ偽薬を用いた比較実験を行うことが、学問上の研究の信頼性を得るためには必要とされている。
臨床試験における偽薬効果.
根拠に基づく医療の考え方に根ざし、新薬や治療法の効果を検討するために二重盲検法による評価が行われる。その際、患者は薬剤を投与されるグループと偽薬を投与されるグループにランダムに振り分けられる。このとき偽薬とは、単なる「薬剤を投与されているという心理効果のバイアス」のみを検討するためでなく、「治療中の偶然の治癒や生活習慣、他の治療法の影響」といった未知の要素による変化も考慮して投与される。